添付ファイル99.1

https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1807120/000095017022021862/img267412975_0.jpg 

 

 

設計治療会社はパイプの進展と来るマイルストーンを重点的に紹介し、2022年第3四半期の財務業績を報告する

DT-216 Friedreich運動失調を治療する単回用量漸増用量1期試験の予備データは、2022年12月に発表される予定である

DT−216の多用量漸増用量第1段階試験開始;試験は2023年中に完了予定

強力な財務状況、3.442億ドルの現金と証券、長年の滑走路の運営をサポートし、GeneTACTMプラットフォームをさらに推進する

 

カリフォルニア州カールスバッド、2022年11月3日-設計治療会社(ナスダック:DSGN)、ある臨床段階で深刻な退行性遺伝病治療方法を開発した生物技術会社は、今日重点的にその新型GeneTACTM小分子臨床と研究パイプライン段階の最新進展と予想のマイルストーンを紹介し、そして2022年第3四半期の財務業績を報告した。

設計治療会社の最高経営責任者で医学博士の若オン·シベルト氏は、“設計会社では、私たちの新型GeneTAC®小分子製品ラインを壊滅的な疾患を有する患者にもたらすことに力を入れ、これを実現するために意義のある一歩を踏み出している。私たちの第一段階臨床計画は、Friedreich運動失調(FA)患者の治療薬として、GeneTAC分子DT-216が順調に進んでいることを評価した。我々はすでに単回漸増用量試験の最終キューで患者を募集し、来月に予備データを評価し報告する予定である。また,最近数回の逓増線量試験を開始し,来年中に第1段階を完成させる軌道上を維持した。われわれは,1型強直性筋ジストロフィー症(DM 1)やFuchs内皮角膜ジストロフィー(FECD)に対するGeneTAC®計画,および複数の早期計画を進め続けており,これらの計画は,治療を必要とする患者の潜在的疾患修正方法を代表している。しっかりした現金状況、専門家チーム、強力な科学技術支援があり、私たちは私たちのマイルストーンを完成させることができると確信しています“

DT-216の進展とこれからのマイルストーン

2022年12月に報告されるDT−216の単一用量第1段階試験の初期データ:DT−216は、GAA反復拡張変異(疾患の根本的原因)に特化してFAを治療し、Frataxin(FXN)遺伝子発現を回復することを目的としたDesignの主要GeneTAC®分子である。設計会社はDT-216に対して一期単回漸増用量(SAD)臨床試験を行い、成年FA患者を評価し、2022年12月に安全性、耐性、薬物動態およびFXNレベルを含むSADの初歩的なデータを報告する予定である。
DT−216の複数の漸増用量第1段階試験開始用量:Designはまた、FA患者の複数の漸増用量(MAD)第1段階臨床試験におけるDT-216の患者用量を開始した。MAD試験は、成人FA患者に対する週3回の用量のDT−216の安全性、耐性、薬物動態および薬効学的効果を評価することを目的としている。Designは2023年にMAD試験を完了する予定です。
ICAR上に提出されたFA治療を支援するDT−216の臨床前データ:FAの潜在的治療法としてDT−216をサポートする臨床前データは

 


2022年国際運動失調研究大会(ICAR)での新興療法。これらのデータはDT−216の設計研究新薬出願(IND)にも含まれており,DT−216がFXN遺伝子発現を回復し,ミトコンドリア機能を改善し,FAの根本的な原因を解決する可能性を顕著に示している

予想管マイルストーン

2023年DM 1計画の臨床開発を予定している:Designは臨床前研究によりDM 1治療のGeneTAC®計画を進めており,2023年に臨床開発を開始する予定である。
OECD研究の持続的進展:DesignはFECDの臨床前研究を進めており,FECDはよく見られる遺伝性眼疾患であり,角膜内皮進行性変性,視力障害,晩期症例に角膜移植が必要であることを特徴としている

2022年第3四半期の財務実績

研究開発費:2022年9月30日までの四半期の研究開発(R&D)費用は1430万ドル。
M&A費用:2022年9月30日までの四半期、一般·行政(G&A)支出は490万ドル。
純損失:2022年9月30日までの四半期純損失は1,770万ドル。
現金状況:2022年9月30日現在、現金、現金等価物、有価証券は3.442億ドル

 

デザイン治療学について

Design Treeuticsは臨床段階の生物技術会社であり、キメラ小分子に対するGeneTAC遺伝子標的プラットフォームに基づいて新型療法を開発した。同社のGeneTAC?分子は特定の原因遺伝子の発現を上昇或いは低下させ、疾病の根本的な原因を解決することを目的としている。Designの主な項目はFriedreich運動失調の治療であり、それに続くのは1型強直性筋ジストロフィー、及びヌクレオチド重複拡張による多種の他の深刻な退行性疾患を発見する努力である。もっと情報を知りたい場合は、signtx.comにアクセスしてください。

 

前向きに陳述する

本プレスリリースの非純粋な歴史的陳述は、“1995年個人証券訴訟改革法案”が指す“前向き陳述”に属する。これらの陳述は、早期計画および臨床前データからの予測、潜在的な変革的機会、報告データおよびその時間への期待、Designがその声明のマイルストーンを達成し、GeneTACTMプラットフォームを推進する能力、Design財務滑走路の予想十分性、DT−216がFXN遺伝子発現を回復し、ミトコンドリア機能を改善し、FAの根本的な原因を解決する能力、DT−216がFA患者において実施されるSAD−216段階臨床試験の予期される初期データ報告およびその時間、DT−216のFA患者におけるMAD段階1臨床試験の予期される完了を含むが、これらに限定されない。同社は2023年にDM 1を治療するGeneTAC?計画の臨床開発を開始する予定であり,DesignのFECD GeneTACTM計画とその潜在的な治療効果と利点,Designはその方法が遺伝性疾患患者の疾患改良治療の道を開くと信じており,DesignのGeneTAC?分子管の能力と潜在的優位性である。このような陳述はリスクおよび不確定要素の影響を受けるため、実際の結果は、このような前向き陳述によって表現または示唆された結果とは大きく異なる可能性がある。“信じる”“設計する”“軌道上で”“予想”“計画”“期待”“見積もり”“予定”“会する”などの言葉, “潜在的”および同様の表現は、前向き陳述を識別することを目的としている。これらの展望的陳述は、設計会社の現在の予想に基づいており、決して実現されないか、または不正確であることが証明される可能性がある仮定に関するものである。様々な要素の影響により、実際の結果と事件の時間は展望性陳述中の予想と大きく異なる可能性がある

 


臨床試験および患者登録に関連するリスクを含むが、これらに限定されないリスクおよび不確実性は、多くの要因の影響を受け、そのような臨床試験または患者登録に遭遇する任意の困難または遅延は、Designが行っているDT−216第1段階臨床試験を延期または他の方法で悪影響を及ぼす可能性がある;安全で有効な治療方法を発見および開発し、開発段階会社として運営するプロセス;Designがその候補製品のために臨床前研究および臨床試験を開発、開始または完了する能力;有望な早期研究または臨床試験は、以降の臨床前研究または臨床試験において安全性および/または有効性を証明するリスクがない;Design開発のその候補製品計画の変化;臨床試験の実行、規制申告および応用に関する不確実性;第三者に依存した臨床試験および臨床前研究の成功に関連するリスク;Designは、その業務および製品開発計画を継続するために任意の追加資金を調達する能力;米国および外国の規制発展;契約製造業者および契約研究組織を含む重要な第三者への依存;その候補製品が知的財産権保護を獲得し、維持する能力として設計する能力;キー科学または管理者を募集し、維持する能力;設計が置かれている業界の競争は、他の人が設計前またはより成功的に製品を発見、開発または商業化し、市場状況を招く可能性がある。これらの要因および他の要因のより詳細な議論については、設計会社が米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)に提出した書類を参照されたい, 設計会社が2022年8月8日に米国証券取引委員会に提出した2022年6月30日までの10-Q表四半期報告の“リスク要因”というタイトルと、設計会社が2022年11月3日に米国証券取引委員会に提出した2022年9月30日現在の10-Q表四半期報告の“リスク要因”というタイトルに含まれている。これらの前向き陳述に過度に依存しないことを戒め、これらの陳述は、本稿の発表日までの状況のみを説明している。すべての展望性陳述は本警告声明の制約を受けており、法律が別に要求がない限り、設計会社は本プレスリリース後のイベントや状況を反映するために、本プレスリリースを修正または更新する義務を負わない。

# # #

 

連絡先:
投資家:

チェルシー·リスター

推力戦略伝播

メール:chelcie@thrustscc.com

 

 

 

 


デザイン治療会社です。

業務簡明報告書

(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)

(未監査)

 

 

 

9月30日までの3ヶ月間

 

 

9月30日までの9ヶ月間

 

 

 

2022

 

 

2021

 

 

2022

 

 

2021

 

運営費用:

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究開発

 

 

14,304

 

 

 

8,539

 

 

 

34,358

 

 

 

17,441

 

一般と行政

 

 

4,888

 

 

 

2,798

 

 

 

13,843

 

 

 

7,263

 

総運営費

 

 

19,192

 

 

 

11,337

 

 

 

48,201

 

 

 

24,704

 

運営損失

 

 

(19,192

)

 

 

(11,337

)

 

 

(48,201

)

 

 

(24,704

)

その他の収入、純額

 

 

1,488

 

 

 

19

 

 

 

2,233

 

 

 

236

 

純損失

 

$

(17,704

)

 

$

(11,318

)

 

$

(45,968

)

 

$

(24,468

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

1株当たり基本と希釈して純損失

 

$

(0.32

)

 

$

(0.21

)

 

$

(0.83

)

 

$

(0.57

)

加重平均普通株式流通株、基本普通株、希釈普通株

 

 

55,782,329

 

 

 

55,155,030

 

 

 

55,654,490

 

 

 

42,759,656

 

 

 

 

 


デザイン治療会社です。

簡明貸借対照表

(単位:千)

 

 

 

九月三十日

 

 

十二月三十一日

 

 

 

2022

 

 

2021

 

 

 

(未監査)

 

 

 

 

資産

 

 

 

 

 

 

流動資産:

 

 

 

 

 

 

現金、現金等価物、投資証券

 

$

344,233

 

 

$

384,064

 

前払い費用と他の流動資産

 

 

4,255

 

 

 

1,371

 

流動資産総額

 

 

348,488

 

 

 

385,435

 

財産と設備、純額

 

 

1,842

 

 

 

1,508

 

資産を使用し、関連する側

 

 

3,773

 

 

 

3,614

 

その他の資産

 

 

466

 

 

 

 

総資産

 

$

354,569

 

 

$

390,557

 

負債と株主権益

 

 

 

 

 

 

流動負債:

 

 

 

 

 

 

売掛金

 

$

2,622

 

 

$

1,620

 

費用とその他の流動負債を計算しなければならない

 

 

7,790

 

 

 

3,663

 

流動負債総額

 

 

10,412

 

 

 

5,283

 

賃貸負債、純額、関連先を経営する

 

 

3,219

 

 

 

3,144

 

総負債

 

 

13,631

 

 

 

8,427

 

転換可能優先株

 

 

 

 

 

 

株主権益総額

 

 

340,938

 

 

 

382,130

 

総負債と株主権益

 

$

354,569

 

 

$

390,557