デナリー治療会社は2022年第3四半期の財務業績と業務要点を報告

南サンフランシスコ−2022年11月3日−バイオ製薬会社デナリー治療会社(ナスダック：DNLI)は本日，2022年9月30日までの第3四半期の財務業績を発表し，ビジネスのハイライトを提供した。

デナリー最高経営責任者のライアン·ワッツ博士は、“これは神経科学とまれな疾患薬物開発分野のエキサイティングな瞬間である。現在、後期開発会社として、血液脳関門を越えた治療のための7つの候補薬の組み合わせを持っており、私たちは依然として神経変性疾患とリソソーム貯蔵疾患を有する患者に治療選択をもたらすことに集中している。私たちの最近の進展は、私たちの輸送車両プラットフォームと製品の組み合わせの潜在力を強調しており、より多くの計画とデータ更新を共有することを期待しています“

第3四半期と最近の計画更新：

テレビを応援する番組

DNL 310(ETV：IDS)：MPS II(ハント症候群)

·2022年8月、Denaliは、2022年SSIEM年度シンポジウムで行われている1/2期研究の新しい中期データを提出し、1/2期研究のすべての参加者のうち、以前に高いレベルの抗エデュロース酸塩-2スルファターゼ抗体が存在していた参加者を含み、脳脊髄液(CSF)で測定された健康正常硫酸ヘパリンレベルが進展したことを示した；臨床医および看護者が報告した大多数の参加者の臨床症状および機能が改善または安定したこと、および看護基準に類似した85週間にわたる用量の安全性プロファイルを示した

·2/3期COMPASS研究は、全54人の神経病変と罹患していないハント症候群の参加者を募集し続け、進行中の1/2期の研究が完了した後、グローバルCOMPASS研究のデータとともに、この統合パケットは登録をサポートする可能性がある

Tak-594/DNL 593(PTV：PGRN)：前頭側頭部痴呆顆粒(FTD-GRN)

·2022年11月、デナリーは、健常対象においてTAK-594/DNL 593(PTV：PGRN)を評価する1/2段階研究A部分の中期結果を発表した。単剤DNL 593は脳脊髄液原顆粒レベルを大幅に増加させ、これはDNL 593がすでに脳内伝達を実現し、そして原顆粒欠乏問題を解決する可能性があり、後者はFTD-GRN患者の疾病進展を招く可能性があることを表明した。ブラインド法の安全性分析によると，単剤DNL 593の耐性も通常良好である

·これらのデータは、研究B部分におけるFTD-GRNを有する参加者の用量をサポートする

Tak-920/DNL 919(ATV：TREM 2)：アルツハイマー病(AD)

·オランダの健康ボランティアの第1段階単回漸増用量研究が行われている

小分子プログラム

BIIB 122/DNL 151(LRRK 2阻害剤)：パーキンソン病(特発性、LRKK 2陽性)

·2022年10月、DenaliおよびBiogenは、パーキンソン病および確定診断されたLRRK 2病原性変異を有する400人までの参加者において、BIIB 122の世界第3段階灯台研究を開始することを発表した

·全世界2 b期LUMA研究は640人までの早期パーキンソン病患者の用量研究を行っている

SAR 443820/DNL 788およびSAR 443122/DNL 758(RIPK 1阻害剤)：神経変性および末梢炎症性疾患

·2022年11月、セノフェイは東北筋萎縮性側索硬化症(NeALS)年間会議でSAR 443820の第1段階健康ボランティアデータを提出し、毎日1回または2回の単回増加用量と14日の複数回の増量用量を経口投与した後、SAR 443820は良好な耐性を有し、良好な薬物動態学特性と優れた中枢神経系透過性を有することを示した。複数回投与後、研究参加者血球中のpS 66-RIPK 1レベルの最大中央値抑制率は93%から99%の間であり、明らかなRIPK 1標的参与を反映した。これらのデータは，筋萎縮性側索硬化症(ALS)参加者に対する世界的なヒマラヤ2期研究をさらに支持している。SAR 443820による多発性硬化症の治療の第二段階研究も計画されている。

·サイノフェナントレンは、末梢制限RIPK 1阻害剤SAR 443122(Eclitasertib)による皮膚エリテマトーデス治療の第2段階研究を継続し、潰瘍性大腸炎に対する第2段階研究も行う予定である

DNL 343(eIF 2 B活性化剤)：ALS

·デナリーは、2022年12月6日から9日まで開催されるALS/MND国際シンポジウムで、ALS患者に対するDNL 343 1 b段階研究のデータを公表する予定である。

·Denaliは、第1段階データと進行中の盲化1 b段階データとに基づいて、2023年にALSで進行研究を行う計画を開始している

発見計画

デナリーは引き続き酵素輸送ベクター、抗体輸送ベクターとオリゴヌクレオチド輸送ベクター支持の計画、及びいくつかの血液脳関門を横断することを目的とした小分子を含む広範な臨床前製品の組み合わせを推進し、神経変性疾患患者の潜在的な治療方法とすることを目的としている。

最近の企業更新

デナリーは2022年10月、普通株の公募で約2億962億ドルの純収益を集めた

まもなく開催される投資家大会に参加する

·クレディ第31回年次医療会議、11月7日から10日まで

·Stifel 2022ヘルスケア大会、11月15日から16日まで

·ジェフリーロンドン医療会議、11月15日から17日まで

·Evercore ISI第5回HealthCONx年会、11月29日から12月1日まで

·ジェフリー第5回デンバー生物医学年会、12月14日から15日まで

2022年第3四半期の財務実績

Denaliは2022年9月30日までの3カ月間で1.033億ドルの純損失を報告したが、2021年9月30日までの3カ月間の純損失は8460万ドルだった

2022年9月30日までの3カ月間の協力収入は360万ドルであったが，2021年9月30日までの3カ月間の連携収入は530万ドルであった。前年同期と比較して，2022年9月30日までの3カ月間の協力収入が170万ドル減少したのは，主に武田との協力収入が減少し，武田協力協定下の臨床前表現義務が履行されたためであるが，サイノフィと協力したアルツハイマー病サービス発現収入の増加により，この減少を部分的に相殺したためである

2022年9月30日までの3カ月間の総研究開発費は8780万ドルだったが、2021年9月30日までの3カ月は7160万ドルだった。約1，620万ドル増加した主な原因はETV：IDS計画外部費用は2022年の診療所の進展により増加し，LRRK 2計画外部費用は主に遺伝子テークの500万ドルの臨床マイルストーン支払いによるものであり，生物遺伝会社がBIIB 122/DNL 151の世界第3段階灯台研究開始線量を検討した際にトリガされたものであり，従業員報酬や株式ベースの報酬を含む人員関連費用は，主に従業員数の増加と配当奨励贈与によるものであった。また，デナリーポートフォリオにおける他番組の進展に関する外部費用は増加しており，eIF 2 BやPTV：PGRN番組，テレビプラットフォームの進歩，ドナリーの広範なチャネル開発への継続的な全体投資が含まれている。これらの費用の増加はATV：TREF 2計画の臨床活動のスケジュールによる外部費用の減少およびコスト分担精算の増加によって部分的に相殺される。

2022年9月30日までの3カ月間、一般·行政費は2330万ドルだったが、2021年9月30日までの3カ月は1930万ドルだった。約400万ドル増加の主な原因は、従業員報酬や株式ベースの報酬支出を含む人事関連支出の増加であり、これは従業員数の増加と株式奨励支出の増加によるものである。さらに、他の一般企業サービス費用は、情報技術サービスおよび購読、税金、出張に関連する費用、およびコンサルティングおよび法律専門サービス費用を含む増加している。

2022年9月30日現在、現金、現金等価物、有価証券は約11.1億ドル。

デナリー治療会社の概要

デナリー治療会社は生物製薬会社であり、血液脳関門(BBB)を越えて神経変性疾患を治療するために、一連の広範な候補製品の組み合わせを開発している。デナリーは遺伝子検証された標的を厳格に評価し、血液脳関門で工学伝達を行い、標的と経路が参与するバイオマーカーを証明することによって開発を指導し、新しい治療方法を求めている。デナリーの本部はサンフランシスコ南部にあります。もっと情報を知りたいのですが、www.denaliTreateutics.comをご覧ください。

前向き陳述に関する注意事項

本プレスリリースには1995年の個人証券訴訟改革法に適合した前向きな陳述が含まれている。本プレスで明示的または示唆的な前向きな陳述には、Denaliの進展、業務計画、業務戦略、候補製品、計画の臨床前研究および臨床試験および予想マイルストーンに関する陳述、Denaliと生物遺伝会社との協力によるパーキンソン病治療に関する計画、スケジュールおよび期待が含まれているが、進行中の2 b期LUMA研究および進行中の第3段階灯台研究、DLL 310の計画、スケジュールおよび期待については、進行中の第1/2段階研究のデータの提示、およびDNL 310の組み合わせパケットがDNL 310登録をサポートする可能性を含む。DNL 788の計画、スケジュール、および予想については、筋萎縮性側索硬化症の第2段階試験に関する予想登録、デナリーおよびセノフィに関するDNL 758に関する計画、スケジュールおよび予想について、計画中の潰瘍性大腸炎の第2段階研究を含む、DNL 593の計画、スケジュール、および予想について、このような試験第1段階の用量および初期臨床データが含まれている。DNL 343の計画、スケジュールおよび予想については、ALSで行われているDNL 343の1 b段階研究の初期データの紹介、およびデナリー最高経営責任者による声明が含まれている。実際の結果はリスクと不確定性の影響を受け、これらのリスクと不確定性のため、実際の結果はこれらの前向きな陳述に示されているものと大きく異なる可能性があり、これらのリスクと不確定性は以下のリスクを含むが、これらに限定されない：持続的な新冠肺炎の大流行がデナリー社の業務と運営に直接または間接的にもたらす任意のおよびすべてのリスク；任意の事件が発生するリスク, デナリーは、セノフィ、武田、Biogenまたはデナリーとの任意の他の協力協定との合意の変化または他の状況を終了させる可能性がある；デナリーの末期臨床薬物開発会社への移行；デナリーおよびその協力者は、その候補製品の開発を完了し、承認された後に商業化を達成する能力；デナリーおよびその協力者は、進行中および将来の臨床試験に参加する患者を募集する能力；デナリーの第三者による臨床試験候補製品の生産および供給への依存；デナリーはその血液脳関門プラットフォーム技術及びその計画と候補製品の開発に成功したことへの依存；デナリー及びその協力者が予想される時間内に臨床試験を行う或いは完成する能力；デナリー候補製品の臨床前概況は臨床試験で転化できないリスクがある可能性がある；臨床試験は臨床前、早期臨床、初歩的或いは予想結果とは異なる可能性；重大な有害事象、毒性或いは他の不良副作用のリスク；候補製品は商業化に必要な監督管理許可の不確定性を得る；デナリーは候補製品のパイプを作成し続けるか、商業成功製品を開発する能力；徳納利は合格管理、科学と医療者の能力を吸引、激励、維持する能力；デナリーの競争相手およびその業界に関連する発展は、競争の候補製品と療法を含む；デナリーはその候補製品に関連する知的財産権を獲得、維持、または保護する能力；デナリーはその業務、製品候補および血液脳関門プラットフォーム技術の戦略計画の実施；デナリーは追加資本を獲得してその運営に資金を提供する能力を提供する, これらのリスクおよび不確実性には、デナリーが2022年8月8日に米国証券取引委員会(米国証券取引委員会)に提出される最新の10-Q表四半期報告書と、デナリーが米国証券取引委員会に提出する将来の報告書に記載されているリスクおよび不確実性が含まれる。本プレスリリースにおける前向きな陳述は，本プレスリリース日までにデナリー社が把握している情報に基づいている.デナリー社は法律の要求がなければ、いかなる前向きな陳述も更新する義務を負わない。

デナリー治療会社です。

簡明総合業務報告書

(未監査)

(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)

			9月30日までの3ヶ月間												9月30日までの9ヶ月間
			2022						2021						2022						2021
協力収入：
顧客からの連携収入(1)			$	184					$	5,285					$	94,805					$	36,143
他の協力収入			3,375						—						3,375						4
協力総収入			3,559						5,285						98,180						36,147
運営費用：
研究と開発(二)			87,786						71,559						266,621						197,477
一般と行政			23,259						19,319						66,959						57,300
総運営費			111,045						90,878						333,580						254,777
運営損失			(107,486)						(85,593)						(235,400)						(218,630)
利息とその他の収入，純額			4,187						1,005						8,114						3,310
所得税前損失			(103,299)						(84,588)						(227,286)						(215,320)
所得税費用			—						—						(27)						—
純損失			$	(103,299)					$	(84,588)					$	(227,313)					$	(215,320)
1株当たり基本と希釈して純損失			$	(0.84)					$	(0.69)					$	(1.85)					$	(1.77)
加重平均流通株、基本株式数、希薄配当数			123,473,390						121,742,067						123,054,889						121,309,197

__________________________________________________

(1)2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月を含むお客様からの連携収益は、それぞれ20万ドルおよび290万ドルであり、2021年9月30日までの3ヶ月および9ヶ月でそれぞれ90万ドル、250万ドルです。

(2)2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月を含む関連側の費用分担支出はそれぞれ140万ドルと380万ドルであり、2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の関連側コスト分担精算の支出120万ドルと530万ドルをそれぞれ相殺する。

デナリー治療会社です。

簡明総合貸借対照表

(未監査)

(単位：千)

投資家関係連絡先：

ローラ·ハンソン博士

投資家関係部総裁副社長

(650) 452-2747

メール：hansen@dnlii.com

メディア連絡先：

DNA通信

アンジェラ·サレノ-ロビン

上級副社長メディア関係医療

+ 1 212 445 8219

メール：aslarno-robin@dna-coms.com