アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，20549
表
(マーク1)
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
あるいは…。
1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
_から_への過渡期
依頼書類番号：
(登録者の正確な氏名は，その定款に掲載されている)
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(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
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(税務署の雇用主 識別番号) |
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(主にオフィスアドレスを実行) |
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(郵便番号) |
登録者の電話番号、市外局番を含む：(
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
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取引 記号 |
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登録された各取引所の名称 |
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再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ |
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☐ |
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ファイルマネージャを加速する |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、違います
2022年10月28日から登録機関NT HAD
カタログ表
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ページ |
第1部： |
財務情報 |
4 |
第1項。 |
財務諸表(監査なし) |
4 |
|
簡明総合貸借対照表 |
4 |
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経営報告書と全面赤字を簡明に合併する |
5 |
|
株主権益変動表を簡明に合併する |
6 |
|
キャッシュフロー表簡明連結報告書 |
8 |
|
簡明合併財務諸表付記 |
9 |
第二項です。 |
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
19 |
第三項です。 |
市場リスクの定量的·定性的開示について |
28 |
第四項です。 |
制御とプログラム |
28 |
|
|
|
第二部です。 |
その他の情報 |
29 |
第1項。 |
法律訴訟 |
29 |
第1 A項。 |
リスク要因 |
29 |
第二項です。 |
未登録株式証券販売と収益の使用 |
75 |
第三項です。 |
高級証券違約 |
75 |
第四項です。 |
炭鉱安全情報開示 |
75 |
五番目です。 |
その他の情報 |
75 |
第六項です。 |
陳列品 |
76 |
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サイン |
77 |
|
i
私たちの業務に関する重大なリスクの概要
私たちの業務は多くのリスクと不確実性の影響を受けています。あなたは投資決定を下す前に、“リスク要因”の節で強調されたリスクと不確定要素を含むこれらのリスクと不確定要素を認識すべきです。これらのリスクは以下のリスクを含むが、これらに限定されない
上述したリスク要因要約は、以下の“リスク要因”の一部および当10-Qフォーム四半期報告書に記載されている他の情報(我々の合併財務諸表および関連注釈を含む)および米国証券取引委員会に提出された他の文書の完全なリスク要因と共に読まなければならない。以上の概要または以下に完全に説明される危険は、私たちが直面している唯一の危険ではない。私たちが正確に知らないか、あるいは私たちが現在どうでもいいと思っている他のリスクと不確実性は、私たちの業務、財務状況、経営結果、および将来の成長の見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性もある。
1
前向き陳述に関する特別説明
Form 10−Qに関するこの四半期報告書には、1995年の個人証券訴訟改革法に適合した前向きな陳述が含まれている。本10-Q表の四半期報告には、歴史的事実に関する陳述を除いて、他のすべての陳述は前向き陳述であり、以下の陳述を含むが、これらに限定されない
2
場合によっては、“予想”、“信じ”、“継続”、“可能”、“推定”、“予想”、“意図”、“可能”、“可能”、“目標”、“進行中”、“計画”、“予測”、“プロジェクト”、“潜在”、“すべき”、“すべき”、“将”または“将”またはこれらの用語の否定によって前向き陳述を識別することができる。または未来に関する陳述を識別することを意図した他の比較可能な用語。これらの陳述は既知および未知のリスク、不確定性および他の要素に関連し、私たちの実際の結果、活動レベル、業績または成果はこれらの前向き陳述と明示的または暗示的な情報とは大きく異なる可能性がある。
また、“私たちが信じている”という声明と類似した声明は、関連テーマに対する私たちの信念と意見を反映している。これらの陳述は，本報告日までに我々が把握した情報に基づいており，これらの情報がこのような陳述の合理的な基礎を構成していると考えられるが，このような情報は限られているか不完全である可能性があり，我々の陳述は，我々が入手可能なすべての関連情報を詳細に調査または検討していることを示していると解釈されてはならない.このような陳述は本質的に不確実であり、投資家たちにこのような陳述に過度に依存しないように想起させる。
あなたは、私たちの実際の結果が私たちの前向きな陳述に明示的または暗示された結果とは大きく異なる重要な要素をもたらす可能性があることを議論するために、本四半期報告書10-Q表第II部分1 A項の“リスク要因”の節を読むべきである。しかも、私たちは持続的な環境で運営している。新たなリスク要因や不確定要因が時々出現する可能性があり、管理職がすべてのリスク要因や不確定要因を予測することは不可能である。これらの要因のため、本四半期報告書のForm 10-Qに関する前向きな陳述が正確であることが証明されることは保証できません。法的要件が適用されない限り、私たちは、任意の新しい情報、未来のイベント、状況の変化、または他の理由による、本明細書に含まれる任意の前向きな陳述を公開または修正するつもりはありません。
あなたはこのForm 10-Q四半期報告書を完全に読んで、私たちの未来の実際の結果が私たちが予想していたのとは大きく違うかもしれないということを理解しなければならない。私たちはこのような警告声明を通じて私たちのすべての展望的声明を限定する。
3
最初の部分は資金調達ですAL情報
プロジェクト1.融資ALLレポート(未監査)
Allovir Inc.
濃縮Consolidaテッド貸借対照表
監査を受けていない
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない) |
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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短期投資 |
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受取利息 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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関係者に料金を前払いする |
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流動資産総額 |
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制限現金 |
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その他の資産 |
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財産と設備、純額 |
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経営的リース使用権資産 |
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総資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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費用を計算する |
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所得税に対処する |
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賃貸負債を経営し、流動 |
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関係者の金額に対応する |
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流動負債総額 |
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長期経営賃貸負債 |
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総負債 |
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株主権益： |
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優先株、$ |
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普通株、$ |
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追加実収資本 |
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その他の総合損失を累計する |
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赤字を累計する |
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株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
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Allovir Inc.
簡単な統合報告書です運営と総合損失
監査を受けていない
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3か月まで |
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9か月で終わる |
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(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない) |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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運営費用： |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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その他の収入(損失)合計、純額： |
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利子収入 |
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その他の収入(赤字)，純額 |
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所得税前損失 |
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所得税費用 |
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純損失 |
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1株当たり純損失--基本損失と赤字 |
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加重平均発行済み普通株式-基本普通株式と希釈普通株 |
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総合的な損失： |
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その他総合収益(損失)、税引き後純額： |
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証券売却可能な未実現収益 |
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外貨換算調整 |
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その他総合損失合計 |
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総合損失 |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
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Allovir Inc.
簡単な統合報告書です株主権益の変動
監査を受けていない
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普通株 |
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その他の内容 |
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積算 |
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積算 |
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合計する |
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(単位は千で、シェアは含まれていない) |
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株 |
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金額 |
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資本 |
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収入を損ねる |
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赤字.赤字 |
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権益 |
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2020年12月31日残高 |
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株に基づく報酬 |
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帰属制限株の場合は普通株を発行する |
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証券売却可能な未実現収益 |
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外貨換算調整 |
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純損失 |
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2021年3月31日の残高 |
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株に基づく報酬 |
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帰属制限株の場合は普通株を発行する |
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証券売却可能な未実現損失 |
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外貨換算調整 |
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純損失 |
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2021年6月30日の残高 |
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帰属制限株の場合は普通株を発行する |
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株式オプション行使時に普通株を発行する |
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証券売却可能な未実現損失 |
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純損失 |
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2021年9月30日の残高 |
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Allovir Inc.
株主権益変動表を簡明に合併する
監査を受けていない
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普通株 |
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その他の内容 |
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積算 |
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積算 |
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合計する |
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(単位は千で、シェアは含まれていない) |
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株 |
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金額 |
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資本 |
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損 |
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赤字.赤字 |
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2021年12月31日の残高 |
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帰属制限株の場合は普通株を発行する |
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証券売却可能な未実現損失 |
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2022年3月31日の残高 |
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帰属制限株の場合は普通株を発行する |
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“2020年従業員株購入計画”普通株購入申請 |
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証券売却可能な未実現損失 |
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2022年6月30日の残高 |
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帰属制限株の場合は普通株を発行する |
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2022年9月30日の残高 |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
7
Allovir Inc.
濃縮合併STキャッシュフロー特徴
監査を受けていない
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9か月で終わる |
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(単位：千) |
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2022 |
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2021 |
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経営活動のキャッシュフロー |
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純損失 |
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純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
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減価償却および償却 |
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短期投資割増 |
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株補償費用 |
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経営性資産と負債変動状況： |
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受取利息 |
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関連先への前払い費用及びその他の流動資産及び前払い費用 |
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その他の資産 |
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所得税に対処する |
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売掛金、売掛金、および支払先金額 |
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経営活動のための現金純額 |
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投資活動によるキャッシュフロー |
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財産と設備を購入する |
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投資活動が提供する現金純額 |
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融資活動によるキャッシュフロー |
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登録直接発行方式で普通株を発行して得られた金は，発行コストを差し引く |
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2020年従業員の株購入計画に基づいて株を発行して得た金 |
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株式オプションを行使して得られる収益 |
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融資活動が提供する現金純額 |
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現金、現金等価物および限定現金に及ぼす為替レート変動の影響 |
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現金、現金等価物、および制限的現金純増加 |
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期初現金、現金等価物、および限定現金 |
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期末現金、現金等価物、および制限現金 |
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非現金投融資活動 |
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証券売却可能な未実現収益 |
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経営性リース負債と引き換えに使用権資産 |
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改正により使用権資産を減らす |
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売掛金と売掛金に計上された財産と設備を購入する |
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開示現金流量を補充する |
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所得税の現金を納める |
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9か月で終わる |
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2022 |
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2021 |
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現金と現金等価物 |
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制限現金 |
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現金総額、現金等価物、制限された現金 |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
8
Allovir Inc.
凝集態に関する注記合併後の財務諸表
監査を受けていない
1.ビジネスの性質
アロビル社(“アロビル”または“会社”、前身はViraCyte社)先進的な臨床末期細胞治療会社であり，壊滅的なウイルス疾患を治療·予防するために高度に革新的な同種異体T細胞療法を開発している。同社の革新と独自のウイルス特異性T細胞(VST)治療プラットフォームはallVirが既製のVSTを産生できるようにし、T細胞欠陥患者の免疫力を回復することを目的とし、これらの患者はウイルス疾病が生命を脅かす結果に直面している。医学的には大量のウイルス性疾患を有する患者を治療するための治療方法が切実に必要であり、これらの患者の現在の治療選択は限られているか、或いは選択がない。同社は，12種類の異なる破壊ウイルスに対して，4種類の革新的，同種異体，既製のVST療法候補薬を開発している。同社の主要製品POSSIOLUCEL(以前はViralym-MまたはALVR 105と呼ばれていた)は、アデノウイルス、またはADV、BKウイルス、またはBKV、サイトメガロウイルス、またはCMV、Epstein-Barrウイルス、またはEBV、ヒトヘルペスウイルス6、またはHHV-6とJCウイルス、またはJCVの6種類のウイルスに対する多VST療法である。同社は，疾患発症率と死亡率を大幅に低下あるいは予防することにより，POosolucelが移植患者の治療パターンを根本的に変化させ，患者の予後を大きく改善する可能性があると信じている。
Poosucelの臨床利益を十分に探索するため、同社は2022年に3つの第3段階肝心な試験と2つの第2段階概念検証(“POC”)試験を行い、児童及び/又は成人異遺伝子造血細胞移植(HCT)患者の生命に危害を及ぼすウイルス疾患の治療と予防に用いられ、各試験は潜在的な意義のある商業機会を代表している。行っている三つの重要な試験はそれぞれPOOLUCELによるウイルス関連性出血性膀胱炎(HC)、ADV感染の治療及びPOOLUCELの6種類の標的ウイルスによる感染と疾病の予防の有効性と安全性を評価した。HCTマルチウイルス予防の第二段階臨床試験はすでに登録が完了し、最終データは年末に発表される予定である。Posolucelによる腎移植患者のBKV治療を評価する第2段階2試験はすでに登録されており，最終データは2023年第1四半期に公表される予定である。BKV試験は実体臓器移植患者に対する最初の卵管後研究である。
同社が準備中の他の研究におけるVST療法は，高リスク個人に利益を与える可能性がある。ALVR 106は同社の第二の既製、多VST候補製品であり、ヒト偏肺ウイルス(HMPV)、インフルエンザ、副インフルエンザウイルス(PIV)と呼吸器合胞体ウイルス(RSV)による壊滅的な呼吸器疾患に対して。ALVR 106の1 b/2期POC臨床研究は2021年末にスタートした。臨床前領域において、同社はALVR 107を推進しており、B型肝炎或いはB型肝炎ウイルス感染細胞に対して、慢性B型肝炎感染の治療を目的としている。ALVR 107によるB型肝炎ウイルスの治療と治癒の臨床前と能力INDの研究は2022年に完成する予定であり、POC研究への進出を支持する。ALVR 109はSARS-CoV-2に対する同種異体、既製の単一ウイルス標的細胞療法である。SARS-CoV-2は深刻な生命を脅かすウイルス性疾患の新冠肺炎を招くウイルスである。2021年にALVR 109のPOC臨床試験のデータが報告され，同社は引き続き医師にALVR 109を提供し，適切な同情使用要求に応じた。
会社は2013年8月16日に設立され、デラウェア州の有限責任会社(“LLC”)である,会社はAdCyte LLCと改名し、2014年7月29日にViraCyte LLCと改称した。2018年9月17日、会社はデラウェア州の有限責任会社からデラウェア州の会社(“有限責任会社転換”)に変更され、ViraCyte，Inc.と改称された。2019年5月22日、会社はAllen Vir，Inc.と改称された。会社の主な事務所はマサチューセッツ州のウォルザムとテキサス州のヒューストンに設置されている。
2019年8月8日、アロビルはアイルランドで設立された完全子会社であるアロビル国際指定活動会社を設立した。
2019年10月9日、アロビル証券会社はマサチューセッツ州証券会社に登録され、マサチューセッツ州証券会社はアロビルの完全子会社である。
2019年11月10日、アロビル国際はイタリアの完全子会社アロビルイタリアS.R.L.を設立した。
2021年7月20日、アロビル社はアロビルの完全子会社アロビル米国社を設立した。
2020年8月3日、会社は初公募株(IPO)を完成し、発行·販売した
IPO終了時に，当時発行されていたすべての転換可能優先株が自動的に変換される
二零二二年七月二十六日、当社はいくつかの投資家と証券購入協定(“証券購入協定”)を締結し、発行及び販売した
9
ElevateBio，LLC
2018年9月17日、会社はデラウェア州のElevateBio有限責任会社(“ElevateBio”)とA 2シリーズ優先株購入協定(“A 2シリーズ合意”)に署名し、同時にLLC変換を行った。ElevateBioは2017年11月29日に設立され，マサチューセッツ州ウォルザムに本社を置き，バイオテクノロジー会社との業務開発活動により得られた一連の新規細胞治療計画の開発に専念している。ElevateBioの構造は、パイプライン資産開発に専念する特定資産子会社と、薬物開発と製造サービスの専門知識を提供する製造子会社からなるホールディングス会社である。同社A 2シリーズ優先株を購入した結果、ElevateBioは同社の所有権権益を獲得した。ElevateBioの最高経営責任者、最高財務責任者、他の幹部は以前または現在、アロヴィで同様の管理職を務めたことがある。2021年5月、ダイアナ·M·ブレイナード医学博士がElevateBio最高経営責任者David·ハラール氏をCEOと最高経営責任者に引き継いだ。
経営を続ける企業
2014-15年度会計基準更新(“ASU”)によると、開示エンティティの持続的経営企業としての能力の不確実性(小テーマ205-40)当社は全体的な考慮事項や事件があるかどうかを評価しており、当社が簡明総合財務諸表発行日から一年以内に経営を継続する能力を大きく疑っています。
同社は生物技術業界の早期会社によく見られるリスクと不確定要素の影響を受け、競争相手の新技術革新の開発、肝心な者への依存、ノウハウの保護、政府法規の遵守及び追加資本を獲得して運営に資金を提供する能力を含むが、これらに限定されない。現在開発中の候補製品は商業化前に臨床前と臨床テストおよび監督部門の承認を含む多くの追加の研究と開発努力が必要となる。このような努力は多くの追加資本、十分な人員とインフラ、そして広範なコンプライアンスと報告能力を必要とする。会社の製品開発努力が成功しても、会社がいつ(あれば)製品販売から相当な収入を得るかは定かではない。
添付されている簡明総合財務諸表は業務の連続性、資産の現金化及び正常業務過程における負債と承諾の弁済状況に基づいて作成された。同社の運営資金は、2022年9月30日現在、主に普通株の売却、研究贈与、優先株売却の収益に由来している。会社は設立以来経常赤字が発生しており、普通株株主を含めて純損失#ドルを占めるべきである
会社はドルを信じています
“新冠肺炎”の考え方
将来、大流行、流行病又は伝染病の爆発は候補製品の開発を混乱させ、それに実質的な悪影響を及ぼす可能性があり、例えば最近の新冠肺炎大流行である。新冠肺炎の蔓延は全世界経済に影響を与え、臨床前と臨床試験活動の中断、及び会社のサプライチェーンの中断を含む会社の運営に影響を与えた。例えば，新冠肺炎の大流行は臨床試験を延期した。もし新冠肺炎疫病による中断が持続すれば、計画中の肝心な臨床試験も政府の命令と現場政策によって延期される可能性があり、そしてもし隔離が患者の流動或いは医療サービスを中断することを阻害する場合、一部の患者は研究場所に行きたくない、或いは試験に参加できない或いは臨床試験方案を遵守できない可能性があり、これは同社の臨床前研究と臨床試験或いは臨床試験結果を発表する能力を延期し、そして同社が監督部門の許可を得て候補製品を商業化する能力を延期する可能性がある。また、新冠肺炎は、会社の従業員や会社が依存している研究サイトやサービスプロバイダの従業員や、サプライヤーや契約製造機関(CMO)を含む会社と業務往来のある会社の従業員に影響を与え、業務運営を混乱させる可能性がある。会社及びその業務所がある会社の管轄区域の政府が実施している隔離と旅行制限は、従業員の臨床前と臨床場所、実験室、製造場所、オフィスの能力に重大な影響を与える可能性がある。私たち従業員の健康と安全のために, 会社はすでに在宅勤務政策を実施しており、私たちは通常、現場従業員をワクチンを完全に接種したり、候補製品の開発や研究に重要な従業員に制限しています。そのため、会社は従業員の資源面の制限に遭遇する可能性があります。今回の疫病及び当社、そのサプライヤー或いはそれと業務関係のある他の第三者或いは各国政府が新冠肺炎疫病について取った任意の他の予防或いは保護行動は、妨害、遅延或いはその他の方法で業務に不利な影響を与える可能性がある。
10
同社は依然として、当社が依存している研究場所、サービスプロバイダ、サプライヤーまたはサプライヤーへの不利な影響、あるいは私たちの候補薬物の開発を支援するための資金の調達を含む候補薬物テスト、開発と製造能力に対する業務計画および新冠肺炎疫病の影響を評価している。この分析は会社が新冠肺炎の伝播或いはその結果による一部或いはすべての影響を避けることができ、全体的或いは特に当業界の商業感情の低下を含むことを保証することができない。当社では現在、潜在的な業務閉鎖や中断の範囲や重症度を予測することはできませんが、当社またはそれに依存しているか、またはそれと業務を展開している第三者が閉鎖または他の業務中断に遭遇した場合、当社が現在計画している方法およびスケジュールに従って業務を展開する能力は、重大な悪影響を受ける可能性があります。
2.主な会計政策の概要
中期財務情報
付附の2022年9月30日までの簡明総合貸借対照表、2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の簡明総合経営と全面損失表、2022年と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の株主権益変動表及び2022年と2021年9月30日までの9ヶ月の簡明総合現金フロー表はすべて監査を受けていない。簡明総合中期財務諸表は審査年度財務諸表と同じ基準で作成され、経営陣はすべての調整を反映していると考えており、その中には、当社の2022年9月30日までの財務状況、2022年9月30日および2021年9月30日までの3ヶ月および9ヶ月の経営業績および2022年9月30日および2021年9月30日までの9ヶ月のキャッシュフローに必要な正常経常的調整のみが含まれている。これらの報告書に開示されている2022年9月30日および2021年9月30日までの3ヶ月および9ヶ月に関する財務データおよびその他の情報も監査されていない。2022年9月30日までの3カ月と9カ月の業績2022年12月31日までの年度またはその後の任意の他の中期的な予想結果を示すとは限らない。
最近の会計公告
新しい会計声明は、財務会計基準委員会(“FASB”)または他の基準策定機関によって時々発表され、指定された発効日から当社が採択される。別の議論がない限り、最近発表されたまだ発効していない基準の影響は、採用後の会社総合財務諸表に実質的な影響を与えない。改訂された二零一二年JumpStart Our Business Startups Act(“JOBS Act”)によると、当社は新興成長型会社の定義に適合し、JOBS Act第107(B)条に基づいて、いくつかの新しいまたは改訂された会計基準に適合するように移行期間を延長することを選択した。
2021年12月31日以来以下の明記を除いて、当社は、当社に適用される新しい会計声明を採択または財務会計基準委員会が発表していません。
最近発表された未採用の会計公告
2016年6月、FASBはASU 2016-13を発表した金融商品−信用損失(主題326)：金融商品信用損失計測(“ASU 2016-13”)。ASU 2016-13年度は、ほとんどの金融資産およびいくつかの他のツールの減価モデルを著しく変更しました。ASU 2016-13年には、多くの金融資産の残存寿命内に発生すると予想される推定信用損失を直ちに確認することが求められ、これにより、通常、融資や他の金融商品の信用損失準備の早期確認につながる。ASU 2016−13年度は2022年12月15日以降に開始された当社の財政年度とその後の過渡期で有効である。この基準を採用することは、会社の総合財務諸表や関連開示に実質的な影響を与えないと予想される。
3.短期投資
次の表は、同社の米国債と有価証券の償却コストと推定公正価値をまとめており、これらの証券は売却可能な投資と考えられ、総合貸借対照表を圧縮する短期投資に含まれている
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2022年9月30日 |
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(単位：千) |
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償却する |
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実現していない |
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実現していない |
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公平である |
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アメリカ政府国債 |
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社債と機関債券 |
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11
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2021年12月31日 |
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(単位：千) |
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償却する |
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実現していない |
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実現していない |
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公平である |
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アメリカ政府国債 |
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有価証券： |
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商業手形 |
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社債と機関債券 |
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合計する |
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原始満期日が3ヶ月未満のいくつかの短期債務証券は簡明総合貸借対照表の現金及び現金等価物に計上し、上表に計上しない。2022年9月30日と2021年12月31日すべての投資は1年以内に契約満期日にあります。
4.公正価値計測
以下の表は、同社が公平な価値で恒常的に計量している金融資産と負債の情報を紹介した
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2022年9月30日 |
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(単位：千) |
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レベル1 |
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レベル2 |
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レベル3 |
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合計する |
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現金等価物： |
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有価証券： |
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社債と機関債券 |
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合計する |
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2021年12月31日 |
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(単位：千) |
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レベル1 |
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レベル2 |
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レベル3 |
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合計する |
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現金等価物： |
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貨幣市場基金 |
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有価証券： |
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商業手形 |
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社債と機関債券 |
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合計する |
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短期投資： |
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アメリカ政府国債 |
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有価証券： |
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商業手形 |
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社債と機関債券 |
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合計する |
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2022年9月30日までの9カ月と2021年12月31日までの年度では，各レベル間に移行はなかった。同社はその通貨市場基金と米国政府国庫券を公正価値レベルの下の1級資産に分類しているが、これらの資産は活発な市場の見積もりに基づいて評価されており、何の推定調整も行われていない。当社はその有価証券(会社と機関債券及び商業手形)を公正価値レベル下の二次資産に分類し、これらの資産の定価投入は活発な市場のオファーとは異なり、報告日に直接或いは間接的に見られ、公正価値はモデル或いは他の推定方法を用いて決定された。
これらの資産と負債の短期的な性質により，前払い費用や他の流動資産，売掛金，関連先金額や売掛金に対応する帳簿価値はその公正価値に近い。
12
5.レンタル証書
賃貸借契約を経営する
運営リース負債とそれに応じた使用権(“ROU”)資産は、予想される余剰賃貸期間内の将来の賃貸支払いの現在価値に応じて入金される。ROU資産は会社がリース期間内に対象資産を使用する権利を代表し，リース負債は会社を代表してリースによるリース金の支払いを義務付けている。純収益資産および負債はリース開始日にリース期間内にリース支払いの現在値を確認する。当社は賃貸支払いの現在値を定める際に、開始日に得られた資料に基づく逓増借入金金利を採用しています。逓増借款金利は、借主が類似期間内に担保方式で借金するために必要な支払金利を表し、その金額は、経済環境下での賃貸支払いに相当する。同社は当時の市場状況、比較可能な会社と信用分析、担保の影響、および会社ごとの賃貸契約の期限からこの金利を推定している。
2019年3月、当社は臨時サービス協定を締結し、最終的に2019年7月に第三者サプライヤーとDMS協定を締結しました。DMSプロトコルは、この工場でallVirの製品を生産するための専門的な製造キットを規定している。DMSプロトコルは、以下の日付の遅い日に満了します：1)
2022年2月、当社はDMS協定に基づいて2匹の雌豚を改訂した。元のSOW(2019年3月から)を改正し、新たな終了条項を追加し、同条項によると、会社は当該施設の別の住宅と契約を締結した際にレンタルを終了することができます。経営陣は、SOW修正案がASC 842での賃貸借契約修正を構成し、#ドルを記録したと結論した
2020年5月、会社はElevateBio Basecamp，Inc.(“Basecamp”)と新たな開発·製造サービス協定(“2020 DMS協定”)を締結し、2020年11月にSOWに署名した。2020年にDMSプロトコルおよび関連SOWは、当社ガイドラインの使用方法および用途のため、工場でアロヴィの製品を生産するための専用製造キットの埋め込みリースを含み、キットのほぼすべての経済的利益を得る。レンタル開始時に決定しましたが、この専用製造設備の交換として、アロビル社は毎月固定設備使用料とその他の固定費用をサプライヤーに支払い、合計#ドルになります
当社は2022年2月、1年間の継続選択権を行使しないことを決定し、その後、2020年のDMS協定下のSOW条項を修正するための変更令を実行した。管理職の結論は，変更票に記載された改訂がASC 842での賃貸借契約改訂を共同構成し，#ドルを記録したことである
当社は2021年9月にBP Bay Colony LLCと新たな賃貸契約を締結し、AMAG PharmPharmticals Inc.とマサチューセッツ州ウォルザムの物件賃貸について分譲契約(総称して“ウォルザム賃貸契約”と呼ぶ)を締結した。Walthamリースによって決定された空間は、一般オフィス空間、研究開発、実験室用途、照明製造に使用される。華豪租約は運営賃貸契約に分類され，#年に発効した
13
録画しました純資産と賃貸負債は$
営業賃貸負債満期日は2022年9月30日の状況は以下の通り(単位：千)：
2022年(残り3ヶ月) |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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2026 |
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その後… |
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賃貸支払総額 |
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差し引く：利息 |
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賃貸負債--流動 |
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賃貸負債-長期 |
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総レンタルコストは$
6.課税料金
計算すべき費用には以下が含まれている
(単位：千) |
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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従業員補償と福祉 |
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専門費 |
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研究開発 |
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プロセス開発と製造コスト |
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他にも |
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費用総額を計算する |
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$ |
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7.株主権益
2020年8月3日、会社の初公募が終了した際、会社は改訂·重述された会社登録証明書を提出し、会社が最も多く発行することを許可した
2022年9月30日と2021年12月31日，会社が改訂·再記載された会社登録証明書発行会社
2022年7月26日、当社はいくつかの投資家と証券購入協定を締結し、総収益純額は$とした
14
製造する販売業者やエージェントが配置されていないので
会社は発行のために普通株式を予約しました。具体的には以下の通りです
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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普通株購入オプション |
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無帰属制限株 |
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2020年株式オプションと付与計画に基づいて付与可能な株 |
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2020年従業員株購入計画で発行可能な株 |
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合計する |
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8.株式報酬
株に基づく報酬費用
株式ベースの報酬支出は以下のとおりである
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3か月まで |
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9か月で終わる |
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(単位：千) |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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株式に基づく報酬総支出 |
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$ |
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2018年株式インセンティブ計画
会社の2018年計画では、会社は会社従業員、高級管理者、取締役会メンバー、コンサルタント、コンサルタントに制限株式、制限株式単位、奨励的株式オプション、非法定株式オプション、その他の株式ベースの奨励を発行することが規定されている。2018年計画が最近改訂されたのは2020年7月だ。この計画に基づいて授与される奨励金は通常授与される
2022年9月30日会社は承認しました
2020年株式オプションと贈与計画
二零二年七月二日に、当社取締役会は、二零年七月二十八日に発効する予定である二零二年七月二十日の株主による二零二年の株式購入及び付与計画(“二零二年計画”)を承認したため、その後、二零一八年計画に基づいて更なる奨励を行うことはなかった。当初、2020計画の株式奨励によると、私たちの普通株が発行可能な株式の総数は
2022年9月30日ここに集合があります
15
制限普通株
下表は制限された普通株活動をまとめたものである2022年9月30日までの9ヶ月：
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株 |
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重みをつける |
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2022年1月1日に帰属していない |
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授与する |
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没収される |
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( |
) |
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既得 |
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( |
) |
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2022年9月30日に帰属していない |
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$ |
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2022年9月30日一ドルあります
株式オプション
次の表は、株式オプション活動(千単位、株と1株当たりデータを除く)をまとめたものである
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株 |
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重みをつける |
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重みをつける |
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骨材 |
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2022年1月1日未償還オプション |
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$ |
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授与する |
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— |
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— |
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鍛えられた |
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— |
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— |
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— |
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没収される |
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( |
) |
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— |
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— |
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2022年9月30日未償還オプション |
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$ |
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2022年9月30日に帰属し行使可能なオプション |
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$ |
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オプションの総内在価値とは、期末行権価格が普通株公正価値を下回る株式オプションの行権価格と会社普通株公正価値との差額である。
2022年9月30日までの9ヶ月以内に付与された株式オプションの加重平均付与日公正価値はい$です
公正価値は、ブラック·スコアーズオプション定価モデルによって付与された日に推定され、その加重平均は以下のように仮定される
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3か月まで |
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9か月で終わる |
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予想期限(年単位) |
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予想変動率 |
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無リスク金利 |
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期待配当収益率 |
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普通株主公正価値 |
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$ |
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2020年従業員株購入計画
2020年7月、取締役会は“2020年従業員株購入計画”を採択し、株主の承認を得た。ESPPの目的は、会社や他の指定会社の合格社員に会社の普通株を購入する機会を提供し、額面を$とすることです
最初は、
16
1月1その後最低(I)を押す
ESPPは条件を満たす従業員の許可賃金控除を許可して、最高で
ESPPへの参加は自発的である.計画を登録し、給与減額を許可することで、条件を満たす従業員はESPPの参加者となる。各発売期間終了時に、累積賃金控除は、割引価格で当社の株を購入するために使用されます。当社はESPPには何の貢献もしません。参加者はESPPを脱退するか、ESPPへの支払いを一時停止することができる。参加者が提供中に脱退することを選択した場合、すべての寄付は行政的に可能な場合にできるだけ早く返却される。参加者が支払いの撤回や一時停止を選択した場合、現在の発売への参加を再登録することはできないが、将来の発売に参加することを選択することができる。ESPPは会社普通株の全株式のみを購入します。
“会社”ができた
その会社は発行した
9.所得税
当社の所得税支出は、連邦法定税率、州平均法定税率、控除に関する連邦福祉と外国法定税率から計算されます。2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月その会社はできました
同社の繰延税金資産の現金化能力の推定は、将来予想される課税収入レベルの推定にかかっている。過去の損失と将来の課税所得水準を分析することを考慮すると、同社は既存のすべての証拠を考慮しており、プラスでもマイナスでも、繰延税金資産は確認されていない。
10.1株当たり純損失
以下の表は、会社の普通株主が1株当たりの基本純損失と償却純損失を占める計算方法をまとめた
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3か月まで |
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9か月で終わる |
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(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない) |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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分子： |
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純損失−基本損失と希釈損失 |
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分母： |
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加重平均発行済み普通株式-基本普通株式と希釈普通株 |
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1株当たり純損失--基本損失と赤字 |
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$ |
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未返済に基づく金額は会社は2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の間、以下の潜在普通株を普通株主が希釈純損失を占めるべき計算から除外し、それらを計上することは逆希釈効果があるからである。したがって重み付き平均は
17
普通株株主が1株当たり基本純損失と希釈した1株当たり純損失を計算するための発行済み普通株数は同じである。
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九月三十日 |
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2022 |
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2021 |
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普通株購入オプション |
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無帰属制限株 |
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11.関連先取引
2020年3月、同社はElevateBio Technologies，Inc.と情報技術、人的資源と行政管理、施設などの分野で会社に持続的なサービスを提供することを規定する管理と行政サービス協定を締結した。当社はこのようなサービスの費用を月ごとに支払い、特定のサービスを値上げして利益を稼ぐが、従業員の福祉、施設、サービスを提供する従業員に関連する他の直接的または公平な分配の間接コストを合理的に分配することが含まれている。
二零二年五月に、当社はBasecampと二零二年DMSプロトコルを締結し、この合意に基づいて、Basecampはコンサルティングサービス、プロジェクト管理サービス、品質管理サービス、cGMP薬品製造を含む当社の実験室運営のための製品およびサービスを提供する(“付記5-テナント”参照)。
2022年8月に同社は1ドル稼いだ
その会社は$を生み出した
会社経営陣と取締役会メンバーの相談費総額は#ドルです
18
プロジェクト2.経営陣の議論と分析財務状況と経営実績。
当社の財務状況及び経営業績に関する以下の議論及び分析、及び当社が監査されていない簡明総合財務諸表及び関連付記、本四半期報告第I部第I項に記載されているForm 10−Q表、及び当社が2022年2月10日に提出したForm 10−K年度報告書に記載されている2021年12月31日現在の監査済み総合財務諸表及び付記をご覧ください アメリカ証券取引委員会やアメリカ証券取引委員会と協力します。
本議論および分析に含まれるまたは本報告の他の部分に記載されたいくつかの情報は、リスクおよび不確定要因に関する前向きな陳述を含む、我々の業務および関連融資の計画および戦略に関する情報を含む。本四半期報告10-Q表の“リスク要因”の部分に列挙されたそれらの要素を含む多くの要因の影響により、我々の実際の結果は、以下の議論および分析に含まれる前向き陳述に記載または示唆された結果とは大きく異なる可能性がある。実際の結果が私たちの前向きな陳述とは大きく異なる重要な要素を理解するために、本四半期の報告書10-Q表第II部分の第1 A項の“リスク要因”と題する部分をよく読まなければならない。また“前向きな陳述に関する特別な説明”と題する節を参照されたい。したがって、この10-Q表の四半期報告日までの任意の日付として、これらの前向きな陳述に依存してはいけません。
概要
私たちはリードする臨床末期細胞治療会社で、壊滅的なウイルス疾患を治療し、予防するために、高度に革新的な同種異体T細胞療法を開発している。著者らは革新と独自のウイルス特異性T細胞或いはVST治療プラットフォームは著者らが既製のVSTを産生し、T細胞欠陥患者の免疫力を回復することを目的とし、これらの患者はウイルス疾患が生命に危害を及ぼす結果に直面している。医学的には大量のウイルス性疾患を有する患者を治療するための治療方法が切実に必要であり、これらの患者の現在の治療選択は限られているか、或いは選択がない。我々は，12種類の異なる破壊ウイルスに対して，4種類の革新的，同種異体，既製VST療法候補薬を開発している。我々の主要製品POSSIOLUCEL(以前はViralym-MまたはALVR 105と呼ばれていた)は、アデノウイルス、またはADV、BKウイルス、またはBKV、サイトメガロウイルス、またはCMV、Epstein-Barrウイルス、またはEBV、ヒトヘルペスウイルス6、またはHHV-6、およびJCウイルス、またはJCVである6つのウイルスに対する多VST療法である。疾患発症率や死亡率を大幅に低下あるいは予防することにより，POLは移植患者の治療パターンを根本的に変化させ，患者の予後を大きく改善する可能性があると信じている。
Poosucelの臨床利益を十分に探索するため、著者らは2022年に三つの第三段階の肝心な試験と2つの第二段階の概念検証(POC)試験を行い、児童と/或いは成人異遺伝子造血細胞移植(HCT)患者の生命に危害を及ぼすウイルス疾患を治療と予防し、各試験は潜在的な意義のある商業機会を代表している。行っている三つの重要な試験はそれぞれPOOLUCELによるウイルス関連性出血性膀胱炎(HC)、ADV感染の治療及びPOOLUCELの6種類の標的ウイルスによる感染と疾病の予防の有効性と安全性を評価した。HCTマルチウイルス予防の第二段階臨床試験はすでに登録が完了し、最終データは年末に発表される予定である。Posolucelによる腎移植患者のBKV治療を評価する第2段階2試験はすでに登録されており，最終データは2023年第1四半期に公表される予定である。BKV試験は実体臓器移植患者に対する最初の卵管後研究である。
我々が準備中の他の研究におけるVST療法はハイリスク個体に利益を与える可能性がある。ALVR 106は著者らの第二の既製、多VST候補製品であり、ヒト偏肺ウイルス(HMPV)、インフルエンザ、副インフルエンザウイルス(PIV)と呼吸器合胞体ウイルス(RSV)による壊滅的な呼吸器疾患に対して。ALVR 106の1 b/2期POC臨床研究は2021年末にスタートした。臨床前領域において、著者らはALVR 107を推進しており、B型肝炎或いはB型肝炎ウイルス感染細胞に対して、慢性B型肝炎感染の治療を目的としている。ALVR 107によるB型肝炎ウイルスの治療と治癒の臨床前と能力INDの研究は2022年に完成する予定であり、POC研究への進出を支持する。ALVR 109はSARS-CoV-2に対する同種異体、既製の単一ウイルス標的細胞療法である。SARS-CoV-2は深刻な生命を脅かすウイルス性疾患の新冠肺炎を招くウイルスである。2021年にALVR 109のPOC臨床試験のデータを報告し，適切な同情使用要求に応答するために医師にALVR 109を提供し続けた。
設立以来、著者らはすべての資源を調達資金、組織と配備会社の人員、業務計画、発見と研究活動の展開、候補製品の獲得或いは発見、著者らの知的財産権の組合せの確立と保護、POSSIOLUL、ALVR 106、ALVR 107、ALVR 109とその他の候補製品の開発と改善、臨床試験の準備及び第三者と著者らの候補製品とコンポーネント材料の生産について手配を確立した。私たちは候補製品の販売が許可されていないし、製品販売から何の収入も得られていない。
2020年8月3日、普通株の初公募株(IPO)を完成させ、1株17.00ドルの公開発行価格で18，687，500株の普通株を発行·売却し、引受割引と手数料および発行コストを差し引いた純収益は2.92億ドルだった。私たちが初めて公募する前に、私たちは株式融資を通じて私たちの業務に資金を提供し、私たちの優先株を売却することから1.563億ドルの収益を得て、発行コスト60万ドルを差し引いた。
2022年7月26日、私たちはある投資家と証券購入協定を締結し、27，458，095株の私たちの普通株を発行·売却し、総純収益は1.264億ドルだった。
2021年8月6日、私たちは、数量不明な普通株、優先株、債務証券の発行、発行、および販売を登録した自動有効なS-3レジストリを米国証券取引委員会に提出した
19
株式証明書および/またはそれらの任意の組み合わせの単位。我々は同時に，販売エージェントであるSVB Leerink LLCと，当社が登録声明および登録声明やATM計画に応じて提出する関連募集説明書に基づいて，つねに“市場”で最大1，000，000，000ドルの普通株を発売することを規定した販売契約を締結した.2022年2月10日には、登録説明書後発効修正案2、2022年2月18日、登録説明書後発効修正案3を提出した。2022年9月30日現在、ATM計画に基づいていかなる販売も行われていない。
設立以来、2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の純損失4，210万ドル、130.6ドルを含む重大な運営損失が発生した。2022年9月30日までの累計赤字は4兆276億ドル。
これらの損失は，主に研究や開発活動に関するコストと我々の業務に関する一般的かつ行政的コストによるものである.私たちは予測可能な未来に、私たちは引き続き大量で増加している費用と運営損失を発生させると予想しています。特に私たちは
私たちは、重大な法律、会計、投資家関係、その他、私たちがプライベート会社として発生していない費用を含む、上場企業の運営に関する追加コストが発生すると予想されています。したがって、私たちは私たちの持続的な運営を支援し、私たちの成長戦略を実施するために多くの追加資金を必要とするだろう。製品販売から相当な収入を得ることができる前に、他社との潜在的な協力や他の戦略取引を含めて、株式、債務融資、または他の資本源を売却することで、私たちの運営に資金を提供する予定です。私たちは必要な時に資金を集めることができず、これは私たちの財務状況や業務戦略を実行する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。しかし、現在の業務計画が実現される保証はなく、私たちが受け入れられる条件で追加資金を提供する保証もないし、全く保証されていない。
2022年9月30日現在、現金、現金等価物、短期投資2億641億ドルを持っています。私たちの既存の現金、現金等価物、および短期投資は、これらの財務諸表の発表後少なくとも12ヶ月以内に、私たちの運営費用と資本支出需要に資金を提供することができると信じています。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは予想よりも早く利用可能な資本資源を枯渇させるかもしれない。“流動性と資本資源”を見てください
私たちの候補製品の開発は大流行、流行病あるいは伝染病の発生の妨害を受ける可能性があり、将来的に実質的な悪影響、例えば行われている新冠肺炎の大流行を受ける可能性がある。新冠肺炎の伝播は全世界経済に影響を与え、著者らの運営に影響を与え、著者らの臨床前と臨床試験活動の中断、及び著者らのサプライチェーンが中断する可能性がある。例えば，新冠肺炎の大流行は臨床試験を延期した。もし新冠肺炎疫病による中断が持続すれば、著者らの計画中の肝心な臨床試験も政府の注文と現場政策によって延期される可能性があり、そしてもし隔離が患者の流動を阻害したり、医療サービスを中断したりすれば、一部の患者は研究場所に行きたくないか、著者らの試験に参加できないか、あるいは臨床試験方案を遵守できない可能性があり、これは私たちの臨床前研究と臨床試験或いは臨床試験結果を発表する能力を延期し、そして私たちの監督部門の許可を得て、私たちの候補製品を商業化する能力を延期するかもしれない。さらに、新冠肺炎は、私たちの従業員または私たちが依存している研究サイトやサービスプロバイダ(契約研究組織やCROを含む)の従業員、および私たちと業務往来のある会社(私たちのサプライヤーと契約製造組織またはCMOを含む)の従業員に影響を与え、私たちの業務運営を中断する可能性があります。私たちと業務往来のある会社が管轄区域の政府と実施している隔離と旅行制限は、従業員の臨床前と臨床場所、実験室、製造場所、オフィスを訪問する能力に大きな影響を与える可能性がある。私たち従業員の健康と安全のために, 会社はすでに在宅勤務政策を実施しており、私たちは通常、現場従業員をワクチンを完全に接種したり、候補製品の開発と研究に重要な従業員に制限しています。そのため、従業員の資源的な制限に直面する可能性があります。疫病や他の予防的または保護的な措置は
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私たち、私たちのサプライヤー、あるいは私たちと業務関係のある他の第三者、あるいは政府が新冠肺炎疫病に対する行動を取る可能性があり、混乱、遅延、あるいは他の方法で私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちはまだ私たちの業務計画および新冠肺炎の大流行が、私たちが依存している研究場所、サービスプロバイダ、サプライヤーまたはサプライヤーへの悪影響、または資金を集めて私たちの候補薬物の開発を支援することを含む、候補薬物のテスト、開発、製造を推進する能力に与える影響を評価している。この分析は私たちが新冠肺炎の伝播或いはその結果の一部或いはすべての影響を避けることができ、全体或いは当業界の商業自信の低下を含むことを保証することができない。私たちは現在、いかなる潜在的な業務閉鎖または中断の範囲および深刻さを予測することはできませんが、私たちまたは私たちが依存したり、私たちが業務を展開している任意の第三者と閉鎖または他の業務中断に遭遇した場合、現在計画されている方法およびスケジュールに従って業務を展開する能力は実質的で不利な影響を受ける可能性があります。
ElevateBioとの関係
2018年9月17日、私たちはElevateBioとA 2シリーズ優先株購入契約、またはA 2シリーズ合意を締結し、ElevateBioは2022年7月に登録された直接発売の買い手です。ElevateBioは2017年11月に設立され，マサチューセッツ州ウォルザムに本社を置き，バイオテクノロジー会社との業務開発活動により得られた一連の新規細胞治療計画の開発に専念している。ElevateBioの構造は、パイプライン資産開発に専念する特定資産子会社と、薬物開発と製造サービスの専門知識を提供する製造子会社からなるホールディングス会社である。ElevateBioが私たちのA 2シリーズ優先株(私たちのIPO完了後に普通株に転換)を買収したことと、ElevateBioが2022年7月に登録された直接発売に参加したため、ElevateBioは本10-Q表の他の場所に出現した監査されていない簡明な総合財務諸表の所有権権益を獲得した。ElevateBioの最高財務官は現在、わが社で似たような管理職を担当しています。2021年5月、ダイアナ·M·ブレイナード医学博士がElevateBio最高経営責任者David·ハラール氏をCEOに引き継いだ。ハラルさんは現在、会社の取締役会の執行議長を務めています。取締役会には、ハラルさんとシンハさんのほか、モラナ·ヨワン·エンビリコスとアンスバート·ガディクの2人がElevateBio社の取締役会メンバーを務めています。
経営成果の構成部分
運営費
研究と開発費
研究·開発費用には，主に我々の研究·開発活動に関連するコストが含まれており，我々の薬物発見努力と我々の候補製品開発が含まれている。私たちは研究と開発コストを発生させました
あるアクティビティのコストは，我々のプロバイダが提供してくれた情報などのデータを用いて特定のタスクを達成する進捗を評価し，我々の発見研究や実行されている他のサービスの進捗を分析して確認する.任意の報告期間終了時の課税費用残高を確定する際に重大な判断と推定を行う。
21
候補製品を決定する前に発生した研究と開発コストを発見コストと記述する.候補製品が決定されると、発生した研究および開発コストは候補製品コストとして割り当てられる。
私たちの直接外部研究開発費用は主に私たちのプロセス開発、製造と臨床開発活動に関連する外部コンサルタント、CRO、CMOと研究実験室に支払う費用を含む。私たちの直接外部研究開発費には、許可と知的財産権購入協定による費用も含まれています。成熟した候補製品が決定されると、私たちはこれらの外部研究開発コストを計画的に追跡する。
これらのコストは、複数の計画に配置されているので、個別に分類されることはありません。従業員コスト、発見作業に関連するコスト、および施設(減価償却または他の間接コストを含む)を特定の計画に割り当てることはありません。我々は主に内部資源と第三者コンサルタントを用いて我々の研究と発見活動を行い，我々のプロセス開発，製造，臨床開発活動を管理している。
私たちの候補製品が開発に成功するかどうかは大きな不確実性を持っている。私たちは予測可能な未来に私たちの研究開発費を大幅に増加させることを計画しています。私たちは引き続き私たちの候補製品と製造技術を開発し、私たちの臨床プロジェクトのために発見と研究活動を展開します。臨床前と臨床開発自体の予測不可能性のため、著者らは著者らの製品候補製品の現在或いは未来の臨床試験の開始時間、持続時間或いは完成コストを確定することができない。臨床開発スケジュール、成功の確率と開発コストは期待と大きく異なる可能性がある。我々は，進行中と将来の臨床試験結果，規制発展，および各候補製品のビジネス潜在力の継続的な評価に基づいて，どの候補製品を開発し，各候補製品にどれだけの資金を提供するかを決定していく予定である。私たちは未来に多くの追加資本を調達する必要があるだろう。われわれが行っている臨床試験に伴い，われわれの臨床開発コストは大幅に増加すると予想される。私たちの費用は大幅に増加すると予想されます。特に、以下の不確実性を含む、開発候補製品に関連する多くのリスクと不確実性のためです
臨床開発において、これらの変数中の任意の変数の結果の任意の変化は、これらの候補製品の開発に関連するコストおよび時間の大きな変化を意味する可能性がある。私たちは私たちのどんな候補製品も規制部門の承認を得ることに決して成功しないかもしれない。私たちの臨床試験は思わぬ結果を得るかもしれない。私たちはいくつかの候補製品の臨床試験を停止、延期、または修正するか、または他の製品に集中することを選択するかもしれない。例えば、米国食品医薬品局、FDA、欧州医薬品局、欧州医薬品局または他の規制機関が、私たちの臨床試験計画の開始を延期したり、現在予想されている臨床試験または他の試験を行うことを要求したり、または任意の計画の臨床試験で重大な遅延に遭遇した場合、候補製品の臨床開発を達成するために多くの追加の財政資源と時間を要する可能性がある。
一般と行政費用
一般料金および行政費用には、主に、賃金、ボーナス、福祉、株式給与およびその他の関連費用、法律、会計および監査サービスおよび他の相談費、賃貸料、その他の一般行政費用を含む外部専門サービス費用が含まれる。
その他の収入(赤字)を合計して純額
利子収入
利子収入には、現金、現金等価物、金融機関が保有する短期投資の利息収入が含まれる。
22
その他の収入(赤字)，純額
“その他収入(損失)、純額”には、主に投資償却と短期投資割引の増加および為替損益が含まれる。
所得税費用
所得税費用には今年度支払う予定の当期所得税費用が含まれています。
経営成果
2022年9月30日までおよび2021年9月30日までの3カ月間の比較
次の表は私たちの行動結果(千計)をまとめています
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9月30日までの3ヶ月間 |
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||||||
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2022 |
|
|
2021 |
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変わる |
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運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
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|||
研究開発 |
|
$ |
30,004 |
|
|
$ |
33,062 |
|
|
$ |
(3,058 |
) |
一般と行政 |
|
|
12,946 |
|
|
|
12,442 |
|
|
|
504 |
|
総運営費 |
|
|
42,950 |
|
|
|
45,504 |
|
|
|
(2,554 |
) |
運営損失 |
|
|
(42,950 |
) |
|
|
(45,504 |
) |
|
|
2,554 |
|
その他の収入(損失)合計、純額： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利子収入 |
|
|
668 |
|
|
|
253 |
|
|
|
415 |
|
その他の収入，純額 |
|
|
210 |
|
|
|
(259 |
) |
|
|
469 |
|
所得税前損失 |
|
|
(42,072 |
) |
|
|
(45,510 |
) |
|
|
3,438 |
|
所得税費用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
純損失 |
|
$ |
(42,072 |
) |
|
$ |
(45,510 |
) |
|
$ |
3,438 |
|
研究と開発費
次の表は，各段階における我々の研究と開発コスト(千単位)をまとめたものである
|
|
9月30日までの3ヶ月間 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
変わる |
|
|||
計画通りに研究開発費を直接支払います |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
絨毛膜 |
|
$ |
14,469 |
|
|
$ |
15,384 |
|
|
$ |
(915 |
) |
ALVR 106 |
|
|
870 |
|
|
|
2,650 |
|
|
|
(1,780 |
) |
未分配の研究と開発費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
人員費(株式報酬を含む) |
|
|
12,237 |
|
|
|
12,530 |
|
|
|
(293 |
) |
その他の費用 |
|
|
2,428 |
|
|
|
2,498 |
|
|
|
(70 |
) |
研究開発費総額 |
|
$ |
30,004 |
|
|
$ |
33,062 |
|
|
$ |
(3,058 |
) |
2022年9月30日までの3カ月間の研究開発費は3，000万ドルだったが、2021年9月30日までの3カ月は3，310万ドルだった。310万ドル減少した主な理由は
23
一般と行政費用
2022年9月30日までの3カ月間の一般·行政費は1290万ドルだったが、2021年9月30日までの3カ月は1240万ドルだった。50万ドル増加の主な理由は、株式ベースの報酬費用が100万ドル増加するなど、人事関連費用が100万ドル増加したことであるが、専門サービス料や保険関連費用は50万ドル減少している。
2022年9月30日までの9カ月と2021年9月30日の比較
次の表は私たちの行動結果(千計)をまとめています
|
|
9月30日までの9ヶ月間 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
変わる |
|
|||
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究開発 |
|
$ |
90,450 |
|
|
$ |
79,132 |
|
|
$ |
11,318 |
|
一般と行政 |
|
|
40,318 |
|
|
|
34,890 |
|
|
|
5,428 |
|
総運営費 |
|
|
130,768 |
|
|
|
114,022 |
|
|
|
16,746 |
|
運営損失 |
|
|
(130,768 |
) |
|
|
(114,022 |
) |
|
|
(16,746 |
) |
他の収入総額純額： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利子収入 |
|
|
978 |
|
|
|
1,233 |
|
|
|
(255 |
) |
その他の収入、純額 |
|
|
(634 |
) |
|
|
(1,232 |
) |
|
|
598 |
|
所得税前損失 |
|
|
(130,424 |
) |
|
|
(114,021 |
) |
|
|
(16,403 |
) |
所得税費用 |
|
|
150 |
|
|
|
— |
|
|
|
150 |
|
純損失 |
|
$ |
(130,574 |
) |
|
$ |
(114,021 |
) |
|
$ |
(16,553 |
) |
研究と開発費
次の表は，各段階における我々の研究と開発コスト(千単位)をまとめたものである
|
|
9月30日までの9ヶ月間 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
変わる |
|
|||
計画通りに研究開発費を直接支払います |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
絨毛膜 |
|
$ |
44,201 |
|
|
$ |
31,006 |
|
|
$ |
13,195 |
|
ALVR 106 |
|
|
3,278 |
|
|
|
7,060 |
|
|
|
(3,782 |
) |
未分配の研究と開発費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
人員費(株式報酬を含む) |
|
|
36,746 |
|
|
|
33,719 |
|
|
|
3,027 |
|
その他の費用 |
|
|
6,225 |
|
|
|
7,347 |
|
|
|
(1,122 |
) |
研究開発費総額 |
|
$ |
90,450 |
|
|
$ |
79,132 |
|
|
$ |
11,318 |
|
2022年9月30日までの9カ月の研究開発費は9050万ドルだったが、2021年9月30日までの9カ月の研究開発費は7910万ドルだった。1130万ドル増加した主な理由は
24
一般と行政費用
2022年9月30日までの9カ月間の一般·行政費は4，030万ドルだったが、2021年9月30日までの9カ月は3，490万ドルだった。540万ドル増加した主な理由は、株価報酬費を含む人事関連費用が530万ドル増加したことだ。
流動性と資本資源
流動資金源
2022年9月30日現在、私たちは主に株式融資を通じて私たちの運営に資金を提供し、私たちの優先株を売却することから約1.563億ドルの現金純収益を獲得し、私たちの初公募株から普通株を売却して2.92億ドルの純収益と、2022年7月26日に締結された証券購入契約から1.264億ドルの純収益を得た。
2021年8月6日，米国証券取引委員会に登録声明を提出するとともに，ATM計画の販売エージェントとしてSVB Leerink LLCと販売契約を締結した。2022年9月30日現在、ATM計画に基づいていかなる販売も行われていない。
私たちは現在、信用限度額や保証のような持続的な重大な融資約束を持っておらず、今後5年間の流動性に影響を与えると予想されていますが、私たちの製造、許可、レンタル義務は以下に述べるとおりです。
資金需要
2022年9月30日現在、私たちの現金、現金等価物、短期投資は2兆641億ドルです。私たちの既存の現金、現金等価物、および短期投資は、これらの財務諸表の発表後少なくとも12ヶ月以内に、私たちの運営費用と資本支出需要に資金を提供することができると信じています。私たちの推定は間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいており、私たちは予想よりも早く私たちの資本資源を使うかもしれない。
予測可能な未来には，臨床開発による我々の候補製品の推進，規制部門の承認を求め，任意の承認候補製品の商業化を求めるとともに，巨額の費用と運営損失が生じると予想される。私たちが計画した研究開発活動により、私たちの研究開発および一般と管理コストが増加すると予想される。また、重大な法律、会計、投資家関係、その他、当社がプライベート会社として発生していない費用を含む上場企業の運営に関する追加コストが発生することが予想されます。もし私たちの候補製品が規制部門の承認を得たら、製品の製造、販売、マーケティング、流通に関連した巨額の商業化費用が発生すると予想され、具体的にはどこで商業化するかにかかっている。私たちはまた許可証内や他の候補製品の買収を求めるための追加資金が必要かもしれない。
候補薬品の研究、開発、商業化に関連する多くのリスクと不確実性のため、私たちの運営資金需要金額を見積もることができない。私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存します
25
これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、私たちのコスト構造を支援することができれば、株式発行、債務融資、協力、その他の同様の手配を通じて、私たちの現金需要に融資する予定です。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、私たちの株主の所有権権益は希釈されるか、または希釈される可能性があり、これらの証券の条項は、清算または他の私たちの普通株主の権利に悪影響を及ぼす特典を含む可能性がある。債務融資および持分融資に関連する可能性のあるプロトコルは、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、私たちが具体的な行動をとる能力を制限または制限する契約を含む。もし私たちが第三者との協力や他の同様の計画を通じて資金を調達する場合、私たちは、私たちの技術、将来の収入源、研究プロジェクト、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれない、または私たちに不利である可能性があり、および/または私たちの普通株の価値を低下させる可能性のある条項で許可証を付与しなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じて追加資金を調達できない場合、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了すること、または私たちの候補製品を開発してマーケティングする権利を与えることを要求されるかもしれません。たとえ私たちが自分でこのような候補製品を開発し、マーケティングすることを望んでいたとしても。
キャッシュフロー
次の表は、列挙された期間ごとのキャッシュフロー(千単位)をまとめている
|
|
9月30日までの9ヶ月間 |
|
|||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
||
|
|
(単位：千) |
|
|||||
経営活動のための現金純額 |
|
$ |
(110,481 |
) |
|
$ |
(78,251 |
) |
投資活動が提供する現金純額 |
|
|
(94,015 |
) |
|
|
199,506 |
|
融資活動が提供する現金純額 |
|
|
126,669 |
|
|
|
167 |
|
現金および現金等価物に及ぼす為替レート変動の影響 |
|
|
— |
|
|
|
(44 |
) |
現金および現金等価物の純増加 |
|
$ |
(77,827 |
) |
|
$ |
121,378 |
|
経営活動
2022年9月30日までの9カ月間、経営活動で使用された現金純額は1.105億ドル、純損失は1.306億ドルだったが、3350万ドルの非現金費用分で相殺された。非現金費用には主に3230万ドルの株式補償費用が含まれている。当社の純営業資産および負債の変動は(1，340万ドル)であり，主に売掛金，売掛金および関連側金額が1，090万ドル減少し，関連側の前払い支出やその他の流動資産や前払い支出に対応すると190万ドル増加したためである。
2021年9月30日までの9カ月間、経営活動で使用された現金純額は7830万ドル、純損失は1.14億ドルだったが、2980万ドルの非現金費用と600万ドルの純運営資産と負債の純変化分で相殺された。非現金費用には主に株式補償費用と短期投資割引の償却と増加が含まれる。我々の純営業資産と負債の変化は，主に前払い費用やその他の流動資産が190万ドル増加し，売掛金，売掛金，関連先金額が880万ドル減少したためである。
2021年9月30日までの9カ月間と比較して，2022年9月30日までの9カ月間の経営活動で使用された現金が3220万ドル増加したのは，主にPosolucelの開発推進による研究·開発費の増加と，人員関連のコストによる一般·行政費用およびスケジュールによる純営業資産や負債の変化である。
投資活動
2022年9月30日までの9カ月間、投資活動用の現金純額が9400万ドルであったのは、主に1億913億ドルの投資を購入したが、9730万ドルの投資満期分で相殺されたためである。
2021年9月30日までの9ヶ月間、投資活動が提供した現金純額は1兆995億ドルであり、これは主に2.3億ドルの投資満期日であったが、3010万ドルの投資と40万ドルの不動産·設備の購入によって部分的に相殺された。
26
融資活動
2022年9月30日までの9カ月間、融資活動が提供した現金純額は1兆267億ドルであったが、これは主に登録された直接発売で普通株を発行した純収益から、発行コスト1億264億ドルを差し引いたためである。
2021年9月30日までの9カ月間、融資活動が提供した純現金が20万ドルだったのは、株式オプションの収益を行使したためだ。
契約義務
2022年9月30日までの9ヶ月間、私たちの契約義務と約束は、2021年12月31日までの年間報告Form 10-Kの“経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析”に記載されている契約義務と約束と実質的な変化はありませんが、ElevateBio Basecamp，Inc.および第三者サプライヤーの専用製造キットと2022年2月に修正されました(“付記5-レンタル”参照)。
重要な会計政策と重大な判断と見積もり
私たちが監査していない簡明総合財務諸表はアメリカ公認の会計原則あるいはアメリカ公認会計原則に基づいて作成された。審査されていない中期簡明総合財務諸表及び関連開示資料を作成するために、著者らは資産、負債、コスト及び支出の届出金額、及び簡明財務諸表の中で開示或いは資産及び負債を影響する推定と判断をしなければならない。我々は，歴史的経験，既知の傾向や事件，および当時の状況で合理的と考えられる様々な他の要因に基づいて推定し，これらの要因の結果は資産や負債の帳簿価値の判断の基礎を構成しているが，これらの資産や負債の帳簿価値は他の源から容易に見られるものではない.私たちは持続的な基礎の上で私たちの推定と仮定を評価する。しかし、著者らは中期簡素化合併財務諸表を作成する際に合理的な推定と仮定を使用したと考えられるが、新冠肺炎疫病が著者らの運営業績、キャッシュフローと財務状況に与える将来の影響はまだ不明である。異なる仮定や条件の下で、私たちの実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。我々の重要会計政策は、2021年12月31日までのForm 10−K年度報告に記載されている“経営陣の財務状況や経営結果の検討·分析”に記載されている政策と比較して、大きな変化はない。
新興成長型会社の地位
2012年4月5日、JumpStart Our Business Startups ActまたはJOBS法案が公布された。JOBS法案では、他の事項を除いて、“新興成長型会社”は、延長された過渡期を利用して新たなまたは改正された会計基準を遵守することができると規定している。この規定は、これらの基準が民間会社に適用されるまで、新興成長型企業が特定の会計基準の採用を延期することを可能にする。新興成長型会社として、私たちはすでにJOBS法案が提供した延長過渡期間を利用して新しい或いは改訂された会計基準を実施することを撤回できないため、私たちは関連日に新しい或いは改訂された会計基準を遵守し、非新興成長型上場企業にケースベースでこのような基準を採用することを要求する。したがって、私たちの簡明な連結財務諸表は、上場企業の発効日までに新たなまたは改訂された会計声明を遵守している会社と比較できない可能性があります。
私たちはJOBS法案が提供するいくつかの他の免除と減少の報告要件に依存するつもりだ。新興成長型企業としては、(I)第404条(B)条に基づいて、我々の財務報告内部統制制度について監査人の認証報告を提供する必要はなく、(Ii)上場企業会計監督委員会が通過する可能性のある強制監査会社のローテーションに関する任意の要件を遵守したり、監査役報告書に対して監査及び財務諸表(監査人議論及び分析)に関する情報をより多く提供したりする必要はない。
私たちは、(1)私たちの財政年度の最終日まで、(A)私たちの初公募株終了5周年後、(B)私たちの年間総収入が少なくとも10億ドル、または(C)アメリカ証券取引委員会の規則に基づいて“大型加速申告会社”とみなされるまで、新興成長型会社であります。これは、第2四半期最後の日まで、非関連会社が保有する私たちの普通株の時価が7億ドルを超えることを意味します。そして(2)前3年の間に10億ドルを超える転換不能債券を発行した日。
私たちも“小さな報告会社”であり、これは私たちの非関連会社が保有する株の時価が7億ドル未満であることを意味し、最近終了した会計年度では、私たちの年収は1億ドル未満である。(I)非関連会社が保有するわが株の時価が2.5億ドル未満である場合、または(Ii)最近終了した会計年度において、我々の年収が1億ドル未満であり、非関連会社が保有するわが株の時価が7億ドル未満であれば、規模の小さい報告会社になり続ける可能性がある。もし私たちが小さな報告会社であれば、私たちがもう新興成長型会社ではない場合、私たちはより小さな報告会社が得ることができるいくつかの開示要求の免除に依存し続けるかもしれない。具体的には、小さな報告会社として、我々のForm 10-K年度報告書に最近2つの財政年度の監査財務諸表のみを公表することを選択する可能性があり、新興成長型企業と同様に、小さな報告会社は役員報酬に関する開示義務を減少させている。
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最近発表された会計公告
最近発表された我々の財務状況や経営結果に影響を与える可能性のある会計声明の記述は、本四半期報告Form 10−Qの他の部分の簡素化総合財務諸表の付記2に開示されている。
項目3.定量と合格市場リスクの開示について。
規模の小さい報告会社として、私たちはこのプロジェクトを開示する必要はない。
項目4.制御プログラムがあります
情報開示制御とプログラムの評価
我々は、取引法に基づいて会社が提出または提出した報告書において開示を要求する情報が、米国証券取引委員会規則および表に指定された期間内に記録、処理、集約および報告されることを確実にするために、取引法下の規則13 a-15(E)および規則15 d-(E)に定義された“開示制御および手順”を維持する。開示制御及び手続は、取引所法案の提出又は提出された報告書に基づいて企業が開示を要求する情報が蓄積されることを確保し、開示を要求する決定を直ちに行うために、我々の主要幹部及び主要財務官を含む我々の経営陣に適宜伝達することを目的としている。
我々の経営陣は、最高経営責任者と財務責任者の参加の下、2022年9月30日までの開示統制と手続きの有効性を評価した。我々の2022年9月30日までの開示制御及び手続の評価によると、我々の最高経営責任者及び最高財務官は、その日までに、我々の開示制御及び手続が合理的な保証レベルで有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
財務報告の内部統制に大きな影響を与えていないか、または合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性がある変化は、取引所法案規則13 a-15(E)および規則15 d-(E)によって要求される評価に関連しており、本10-Q表四半期報告がカバーする期間に発生する。
制御措置の有効性の固有の制限
私たちの財務報告に対する開示制御と手続きおよび内部統制は、予想される制御目標を達成するために合理的な保証を提供することを目的としている。我々の経営陣は，どのような制御システムも，どんなに設計や操作が良くても，何らかの判断や仮定に基づいており，その目標が達成されることを絶対に保証することはできないことを認識している.同様に，制御の評価も誤りや不正による誤り陳述が発生しないことは絶対に保証されず，すべての制御問題や不正行為が発見されている保証はない.
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第2部-その他情報.情報
項目1.法律規定法律手続き。
私たちは時々仲裁、訴訟、または正常な業務過程で提起されたクレームの影響を受けるかもしれない。私たちは現在どんな重大な仲裁や法的手続きの当事者でもない。将来のいかなるクレームや訴訟の結果も肯定的に予測することはできず、結果にかかわらず、訴訟は弁護と訴訟コスト、管理資源分流などの要素によって私たちに不利な影響を与える可能性がある。
第1 A項。国際ロータリーSK因子です。
私たちの業務は多くの危険に直面している。本Form 10-Q四半期報告書に含まれる他の情報と、米国証券取引委員会(SEC)または米国証券取引委員会に提出された他の公開文書に含まれる他の情報とに加えて、以下に説明するリスクおよび不確実性を慎重に考慮しなければならない。以下のいずれのリスクも、私たちの業務、財務状況、運営結果、成長見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの普通株の取引価格の下落を招く可能性があります。
現在の新型コロナウイルス(新冠肺炎)の大流行に関するリスク
我々が依存する第三者(CROやCMOを含む)が重要な研究開発或いは製造施設、臨床試験地点が集中或いは他の業務運営を持っている地域では、私たちの業務は持続的な新冠肺炎の大流行を含む衛生流行病の影響を受け、供給とサービスの中断を招く可能性がある。
私たちの業務は、私たちが依存する第三者(例えば、契約研究組織または契約製造組織または契約製造組織)の集中臨床試験場所または他の業務運営の地域で衛生流行病の悪影響を受ける可能性があり、私たちが依存する第三者製造業者およびCROの運営を深刻に中断させる可能性がある。2020年1月30日、世界保健機関は世界保健緊急事態を発表し、原因は武漢の新型コロナウイルス株中国のSARS-CoV-2、及びこのウイルスが全世界範囲内でその発祥地を超えて国際社会に伝播するリスクである。2020年3月、世界保健機関は新冠肺炎疫病を大流行と発表し、引き続き世界各地に伝播した。この大流行の広がりは米国と国際市場に大きな変動と不確実性をもたらした。これは経済低迷を招き、私たちの業務を混乱させ、私たちの臨床計画とスケジュールを延期する可能性がある。
新冠肺炎または他の感染症に関連する隔離、配置または同様の政府命令、またはそのような命令、閉鎖または他の業務運営制限が発生する可能性があると考えられる場合は、米国および他の国/地域に位置する第三者製造工場の人員、または材料の利用可能性またはコストに影響を与え、我々のサプライチェーンを混乱させる可能性がある。どの材料の製造供給中断も、私たちの持続的かつ未来の研究と製造活動の能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
そのほか、著者らの臨床試験は新しい変種の出現を含む新冠肺炎疫病の影響を受ける可能性がある。新冠肺炎の大流行に対するヘルスケアシステム資源の優先順位により，臨床サイトの起動や患者登録が遅れる可能性がある。もし隔離が患者の行動を阻害したり、医療サービスを中断したりすれば、一部の患者は臨床試験方案を遵守できない可能性がある。同様に，患者や主要研究者や現場スタッフを募集·留置することができ，医療提供者として新冠肺炎へのリスク開放が増加し，われわれの臨床試験運営に悪影響を及ぼす可能性がある。
新冠肺炎の蔓延はすでに世界的に広範な影響を与えており、我々の経済に実質的な影響を与える可能性がある。新冠肺炎による潜在的な経済影響や持続時間は評価や予測が困難である可能性があるが、広範囲の流行病は世界金融市場の深刻な混乱を招き、私たちの資本獲得能力を低下させる可能性があり、これは将来的に私たちの流動性にマイナスの影響を与える可能性がある。また、新冠肺炎の伝播による景気後退や市場回復は、私たちの業務や私たちの普通株の価値に実質的な影響を与える可能性がある。
新冠肺炎の大流行が始まって以来、新冠肺炎の4種類のワクチンはすでにアメリカ食品と薬物管理局の緊急使用許可を獲得し、その中の2種類はその後発売許可を得た。未来にはより多くのワクチンが許可されたり承認されるかもしれない。これにより生じるワクチンの需要や1950年の“国防生産法案”や同様の外国立法によって徴用された製造施設や材料の可能性は，我々の臨床試験に必要な製品が材料や製造槽を得ることを困難にする可能性があり，これらの試験の遅延を招く可能性がある。
新冠肺炎の全世界範囲での大流行は持続的に急速に変化している。新冠肺炎の大流行或いは類似の衛生流行病の最終的な影響は高度に不確定であり、変化する可能性がある。私たちの業務、私たちの臨床試験、ヘルスケアシステム、あるいは世界経済への潜在的な遅延や影響のすべての程度はまだわかりません。しかし，これらの影響は我々の運営に実質的な影響を与える可能性があり，新冠肺炎の状況を注視していきたい。
29
私たちの候補製品の臨床開発、規制審査、承認に関連するリスク
臨床開発に関するリスク
我々の開発はまだ初期段階であり，臨床開発では一部の候補製品しかない。私たちの他のすべての候補製品はまだ臨床前開発段階にある。私たちや私たちのパートナーが候補製品の開発や商業化に成功しなかったり、開発や商業化に大きな遅延があったりすると、私たちの業務は深刻な被害を受ける可能性があります。
私たちの開発はまだ初期段階であり、私たちの候補製品の一部だけが臨床開発に入っているか、あるいは臨床開発に入っています。私たちの候補製品のほとんどは現在臨床前開発段階にあります。著者らは大量の資源を投入して潜在的な候補製品を確定と開発し、臨床前研究と臨床試験を行い、そして著者らの候補製品のために高効率かつ拡張可能な製造技術を開発した。私たちが収入を作る能力は、私たちの候補製品の成功と最終的な商業化に大きく依存します。数年以内にはこのようなことはないと予想されます。私たちの候補製品の成功と私たちの収入創出と利益を達成する能力は、以下の要素を含む多くの要素に依存するだろう
もし私たちがこれらの要素のうちの1つまたは複数をタイムリーにまたは根本的に達成できなければ、私たちは重大な遅延に遭遇したり、私たちの候補製品を開発して商業化することができなくなり、これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある。私たちが規制承認を受けた任意の候補製品の収入は、私たちが規制承認を受けた地域の市場規模、製品の受け入れ可能な価格、任意の価格で補償を受ける能力、および私たちがその地域の商業権を持っているかどうかにある程度依存するだろう。もしこれらの地域の潜在的な患者数が私たちが推定したほど多くなければ、規制機関が承認した適応は私たちが予想していたより狭い、あるいは合理的に治療を受ける人口は競争、医師の選択、あるいは治療ガイドラインによって縮小され、承認されても、私たちの製品販売から相当な収入を得ることができないかもしれない。しかも、私たちは承認された候補製品の商業化に関連するコストが高いと予想する。したがって、私たちが収入を生み出しても、私たちは利益を得ることができず、運営を継続するために追加資金を得る必要があるかもしれない。もし私たちが利益を上げることができなければ、持続的に利益を得ることができなければ、私たちは続けられないかもしれない
30
私たちの業務は計画通りに行われ、業務の減少または停止を余儀なくされる可能性がある。また、監督機関は、著者らと主要な研究者との財務関係を確定する可能性があり、その中の一部の人はコンサルタントとして報酬を得て、感知或いは実際の利益衝突において、研究の解釈、適用された臨床試験場所で発生するデータの完全性或いは臨床試験の効用に影響を与える可能性がある。
私たちの未来の成功は私たちの製品候補製品の規制承認にかかっている。FDAと同様の外国機関の規制承認過程は長く、時間がかかり、本質的に予測できないが、もし私たちが最終的に規制部門の私たちの候補製品の承認を得ることができなければ、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう。
私たちのどの候補製品も、著者らの臨床段階候補製品POSSELUCEL、ALVR 106とALVR 109を含む監督部門の許可を得ていない。私たちの業務は規制部門の承認を得る能力があるかどうかに大きく依存しており、承認されれば、私たちの候補製品がタイムリーに商業化に成功するかどうかにかかっています。
FDA規制の承認を得ていない場合、私たちは米国で候補製品を商業化することはできない；同様に、外国の規制機関よりも規制の承認が得られない前に、候補製品を米国以外の地域で商業化することもできない。目標適応のための任意の候補製品の商業販売の規制承認を得る前に、私たちは、候補製品が目標適応に使用されることが安全かつ有効であることを証明するために、臨床前研究および臨床試験で収集された大量の証拠を利用しなければならず、候補製品の製造施設、プロセス、および制御は、安全性、純度、および効力を確保するために十分である。
FDAと類似の外国監督管理機関の承認を得るのに要する時間は予測できないが、通常は臨床前研究と臨床試験開始後数年後に必要であり、そして多くの要素に依存し、研究設計と監督機構のかなり大きな適宜決定権を含む。また、承認政策、法規、あるいは承認を得るために必要な臨床データのタイプと数量は候補製品の臨床開発過程で変化する可能性があり、司法管轄区域によって異なる可能性がある。私たちはまだ候補製品の規制承認を得ていません。私たちの既存の候補製品や未来の候補製品は決して規制承認を受けないかもしれません。
私たちの候補製品はFDAや同様の外国規制機関の規制承認を得ることができないかもしれません
この長い承認過程と将来の臨床試験結果の予測不可能性は、規制部門の承認を得られず、私たちの候補製品を販売することができなくなり、これは私たちの業務、運営結果、将来性を深刻に損なうことになるかもしれない。FDAまたは同様の外国の規制機関は、承認を支援する追加の臨床前または臨床データを含むより多くの情報を必要とする可能性があり、これは、承認および私たちの商業化計画を延期または阻止するか、または開発計画を放棄することを決定する可能性がある。もし私たちが承認されれば、規制機関は私たちの任意の候補製品の適応が私たちが要求しているものよりも少ないか限られているかもしれない(最も商業的な見通しのある適応を承認できないことを含む)、高価な発売後の臨床研究の表現によって承認されるかもしれない、またはそのラベルが候補製品の商業化に必要または必要なラベル宣言を含まないことを承認するかもしれない。
そのほか、FDA、欧州薬品管理局或いはヨーロッパ薬品管理局などの監督機関の臨床試験要求、及びこれらの監督機関が候補製品の安全性と有効性を決定するための標準は、すべて潜在製品のタイプ、複雑性、新規性及び期待用途と市場に基づいて決定された。新製品候補に対する規制承認過程は、私たちの新型多VST細胞療法のように、もっと複雑かもしれません。そのため、より高価で、他のより良い製品よりも長い時間がかかります
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よく知られているか、または広く研究されている候補薬剤または他の製品。FDAまたはEMAによって承認された細胞ベース療法は、我々の候補製品が対象とするものを含むウイルス性疾患を治療するためのウイルス性疾患は現在のところない。また，我々の候補製品は臨床試験では不良であるか，あるいは有害事象に関与している可能性がある。
業界関連のリスク
資金不足や世界的な健康問題によるFDAや他の政府機関の中断は、重要な指導部や他の人員の採用、保留、配置の能力を阻害する可能性があり、あるいは新製品や修正された製品のタイムリーまたは開発、承認、商業化を他の方法で阻止することは、私たちの業務にマイナスの影響を与える可能性がある。
FDAが新製品を審査および承認する能力は、政府予算および資金レベル、法律、法規および政策の変化、FDAのキーパーソンの雇用および保留、ユーザ費用の支払いを受ける能力、およびFDAが通常の機能を履行する能力に影響を与える可能性のある他の事件を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、その機関の平均検討時間は近年変動している。また，他の研究開発活動を援助する政府機関への政府の援助は政治過程の影響を受けており，この過程は本質的に不安定で予測不可能である。FDAや他の機関の中断も生物製品の所要時間を遅らせる可能性があります 生物製品、または承認された生物製品の修正は、必要な政府機関の審査および/または承認を必要とし、これは、私たちの業務に悪影響を及ぼすであろう。例えば、過去数年間、2018年12月22日から35日間を含めて、米国政府は何度も閉鎖されており、FDAのようないくつかの規制機関は、FDAのキー従業員を休暇させ、キー活動を停止しなければならない。
また、FDAは2021年5月26日まで、進行中の新冠肺炎の大流行期間中に、そのユーザーの課金業績目標に基づいて、医療製品申請を適時に審査することを引き続き確保すると指摘した。しかし，FDAは現在の速度を継続できない可能性があり，承認スケジュールが延長される可能性があり，承認前検査や臨床地点の検査が必要な場合や，持続的な新冠肺炎の大流行や旅行制限により，FDAは審査期間内にこのような必要な検査を完了できない可能性がある。2020年3月に国内外の施設に対する検査は基本的に保留されて以来、FDAは常規のモニタリング、生物研究モニタリングと審査前検査を含む大流行前の検査活動の回復に努力している。FDAが承認を得るために検査を行う必要があると判断し、旅行制限のために審査期間内に検査を完了することができない場合、FDAは、遠隔相互作用評価が不十分であると判断した場合、場合に応じて、検査を完了することができるまで、申請に完全な返信または行動を延期することを意図していることを示している。新冠肺炎突発公共衛生事件の期間中、アメリカ食品薬品監督管理局はその申請に対する規定検査を完成できなかったため、多くの会社は完全な回復状を受け取ることを発表した。米国以外の規制機関は、進行中の新冠肺炎の大流行に対応するために、類似した制限や他の政策措置をとる可能性があり、規制活動に遅延が生じる可能性がある。
遺伝子と細胞治療製品候補製品に適用する監督管理構造は厳格、複雑、不確定であり、変化する可能性がある。我々の単一VSTおよび多VST候補細胞治療製品は、より厳しい規制審査、臨床開発遅延、または私たちの規制承認の遅延、または私たちの規制承認を得る能力、および私たちの候補製品の商業化または支払人のカバーと清算をもたらす可能性がある新しい治療方法を代表する。
私たちの未来の成功は私たちの単一と多VST細胞治療法にかかっている。これらのプロジェクト、特にドナーからの生物工学候補同種異体T細胞製品のパイプラインは、ウイルス感染細胞を治療し、T細胞免疫を回復するための独特な免疫療法を代表しているため、私たちの候補製品を開発し、それを商業化することは、私たちを多くの挑戦に直面させている
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遺伝子治療製品開発に対する監督管理要求は常に変化し、将来も変化し続ける可能性がある。FDAは2016年，遺伝子療法と関連製品の審査を統合し，その審査についてCBERに提案するためにCBER内に組織·高度療法室(OTAT)を設立した。2022年9月、FDAはOTATを治療製品オフィス(“OTP”)に変更し、OTPを“スーパーオフィス”と評価して、日々増加する細胞および遺伝子治療仕事量を満たすことを発表した。また，米国国立衛生研究院(NIH)が発表したガイドラインによると，遺伝子治療臨床試験も機関生物安全委員会(IBC)の審査と監督を受け，IBCは地方機関委員会であり，組換えや合成核酸分子を用いた研究の審査·監督を担当している。どの機関が臨床試験を開始する前に、機関審査委員会(IRB)およびそのIBCは、研究の安全性を評価し、公衆衛生または環境に対する任意の潜在的リスクを決定する。NIHガイドラインは強制的ではないが，関連研究がNIH組換えや合成核酸分子研究助成を受けた機関で行われているか，あるいはその助成によって行われていない限り，多くの会社や他のNIHガイドラインに拘束されていない機関は自発的にこれらのガイドラインに従っている。さらに、候補遺伝子治療製品の臨床試験において他の人が発生する深刻な有害事象または進展は、FDAまたは他の規制機関が私たちの臨床試験を一時停止し始めるか、または他の方法で私たちの任意の候補製品に対する承認要求を変更する可能性がある。FDAは個々の細胞や遺伝子治療を継続できるかどうかを決定していますが, 他の審査機関の審査過程や決定は，FDAがこの試験を審査して起動を許可したとしても，臨床試験の開始を阻害または延期する可能性がある。
遺伝子治療および遺伝子調節製品の分野では、他の人が行う臨床前研究または臨床試験の不利な発展は、FDA、EMAおよび他の規制機関が、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の承認要件を修正すること、または遺伝子制御技術を使用する製品の使用を制限することをもたらす可能性があり、これらのいずれの場合も、私たちの業務を損なう可能性がある。そのほか、FDA、EMAと他の監督機関の臨床試験要求及びこれらの監督機関が候補製品の安全性と有効性を確定するための標準は、潜在製品のタイプ、複雑性、意外性及び期待用途と市場によって大きく異なる。我々のような候補製品の規制承認プロセスは、他のより有名またはより広く研究されている医薬品または他の製品の候補製品よりも高価であり、時間がかかる可能性がある。また，我々は疾患に対する新たな潜在的治療法を開発しており，その中で新たな終点や方法を使用した臨床経験はほとんどないため，FDA，EMAや他の規制機関は臨床試験終点を考慮して臨床的に意義のある結果を提供するリスクが増加する可能性があり，それによる臨床データや結果の分析が困難である可能性がある。著者らに対応する臨床試験と同じ終点を持つ展望性設計の自然歴史研究はFDA、EMA或いは他の監督管理機関に受け入れられないかもしれない。既存或いは未来の条例或いは立法を管理する管理機関は、適時或いは技術的或いは商業的に実行可能な条件下で遺伝子制御技術を利用して製品の生産と販売を許可してはならない。さらに、規制行動または個人訴訟は、私たちの研究計画や最終製品の商業化に費用、遅延、または他の障害をもたらす可能性がある。
私たちのT細胞免疫治療候補製品に関連する製造技術は、私たちのパートナーの歴史上生産された、拡張可能または利益のT細胞に匹敵する十分な安全、純粋かつ有効な満足できる製品供給を産生することを決定することはできない。
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さらに、実際または知覚される安全問題は、新しい治療法または新しい治療法を採用することを含み、被験者の臨床試験への参加意欲に悪影響を及ぼす可能性があり、または適用される規制機関の承認を得た場合、医師は新たな治療機序を採用する意思に悪影響を及ぼす可能性がある。FDAまたは他の適用可能な規制機関は、リスク評価および緩和策の確立、またはREMS、および規制承認前または後の任意の時点で発生する可能性のある他の情報、例えば、特定の上場後の要求を要求することができ、私たちの製品のメリットまたはリスクを知らせることができる。
医師、病院と第三者支払人は追加の前期コストと訓練を必要とする新製品、技術と治療実践を採用する上でよく行動が遅い。これらや他の要因から，病院や支払者はこのような新しい療法の利点を決定する可能性があり，そのコストを超えないか，あるいはそれを超えない可能性がある。
臨床薬物開発は長くて高価な過程に関連し、結果は不確定であり、もし成功と適時に臨床試験を行い、監督機関の著者らの候補製品に対する許可を得ることができなければ、著者らの業務を深刻に損害する。
臨床試験費用は高価であり，完成まで数年かかる可能性があり，その結果自体も確定していない。臨床試験では，いつでも失敗する可能性がある。臨床前研究と臨床試験で進展が得られたにもかかわらず、臨床試験後期段階の候補製品は期待される安全性と有効性特徴を示すことができないかもしれない。
私たちは進行中あるいは未来の臨床試験で遅延に遭遇する可能性があり、臨床試験が時間通りに開始されるかどうか、被験者を募集するかどうか、再設計または予定通りに完成する必要があるかどうか、もしあれば、例えば新冠肺炎の大流行および臨床試験場所または私たちが依存する第三者サービスプロバイダへの影響がある。2020年7月、ベイラー医学院(BCM)がALVR 109に提出したINDはALVR 109特有の補助試薬の品質に関連する安全問題のため臨床で保留された。FDAはその後この臨床一時停止を取り消し、INDのALVR 109を許可したが、FDA或いは類似の外国の監督管理機関が未来に著者らのいかなる候補製品の臨床試験を一時停止しないことを保証することはできない。臨床保留またはその他の理由で、私たちが計画した候補製品の臨床試験を開始または完成することができず、私たちの候補製品の臨床開発計画を延期または終了し、追加の臨床開発コストを生成する必要があり、最終的にFDAによって承認された候補製品の能力を弱める可能性がある。臨床試験は、例えば、様々な他の原因で遅延、一時停止、または早期終了する可能性がある
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また，新冠肺炎の大流行による中断は，開始，募集，計画中や進行中の臨床試験を開始する際にこのような困難や遅延に遭遇する可能性が増加する可能性がある。臨床試験が我々，このような試験を行っている機関のIRBs，そのような試験のデータ安全監視委員会やFDAなどの外国規制機関によって一時停止または終了されれば，我々も遅延に遭遇する可能性がある。このような主管部門は一連の要素のために臨床試験を一時停止または終了する可能性があり、これらの要素は、監督管理要求または著者らの臨床規程に従って臨床試験、FDAまたは同様の外国の監督機関の臨床試験操作または試験場所の検査を行うことができなかったことによる臨床一時停止、予見できない安全問題または副作用、ある種の薬物の使用の利益を証明できなかった、政府法規または行政措置の変化、または十分な資金が不足して臨床試験を継続することを含む。また、規制要求と政策は変化する可能性があり、私たちはこれらの変化に適応するために臨床試験方案を修正する必要があるかもしれない。修正案は，われわれの臨床試験案をIRBsに再提出して再検査することが要求される可能性があり，臨床試験のコスト，時間，あるいは成功に影響する可能性がある。
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著者らは現在CRO、他のサプライヤーと臨床試験サイトに依存して、著者らの臨床試験の適切かつ適時な進行を確保し、著者らは彼らが承諾した活動に対して合意があるが、著者らは彼らの実際の表現に対する影響は限られている。
臨床試験の開始または完了遅延をもたらす多くの要因は、最終的には、私たちの候補製品が規制部門の承認を得ることを拒否される可能性もある。さらに、私たちまたは私たちの協力者は、臨床試験中または臨床試験によって予見できない事件に遭遇する可能性があり、これらのイベントは、候補製品の発売承認または商業化を遅延または阻止する可能性がある。もし私たちまたは私たちの協力者が、私たちまたは私たちの協力者が現在予想している以外の候補製品に対して追加の臨床試験または他の試験を行うことを要求された場合、もし私たちまたは私たちの協力者がそのような候補製品の臨床試験または他の試験を成功させることができなければ、これらの試験または試験の結果が陽性でないか、または軽度陽性である場合、または安全問題がある場合、私たちは：
もし私たちが候補製品の任意の臨床試験を行い、完成または終了する時に遅延または品質の問題に遭遇した場合、候補製品の承認および商業見通しは損なわれ、候補製品から製品収入を得る能力は延期されるだろう。また、臨床試験を完成するいかなる遅延も私たちのコストを増加させ、私たちの候補製品の開発と承認過程を緩和し、そして私たちの製品販売と収入を創造する能力を危険にさらす。すべての遅延が私たちの候補製品の臨床試験を完成することもまた商業独占期間を短縮する可能性がある。さらに、臨床試験の開始遅延や完成を招く可能性のある多くの要素は、最終的に私たちの候補製品が規制部門の承認を得ることを拒否される可能性もある。
臨床前研究或いは早期臨床試験の結果は必ずしも未来の結果を予測できるとは限らない。我々の既存の臨床試験候補製品，およびわれわれが臨床試験に入った任意の他の候補製品は，今後の臨床試験で有利な結果が得られない可能性があり，規制部門の承認を得ない可能性がある。
前臨床研究と早期臨床試験の成功は今後の臨床試験を確保することができず、著者らのPoosucelの第三段階の肝心な臨床試験と第二段階の概念を含めて臨床試験を検証し、十分なデータを生成して、著者らの任意の候補製品の有効性と安全性を証明する。同様に，製薬やバイオテクノロジー業界のいくつかの会社は，我々よりも多くの資源や経験を持つ会社を含め，臨床試験で大きな挫折を経験し，早期の臨床前研究や臨床試験でも有望な結果を見ている。著者らの候補製品は早期の臨床前研究或いは臨床試験で結果を報告したが、今まで、結果は後続の試験で重複しない可能性があり、著者らは著者らが行う可能性のある臨床試験が十分な有効性と安全性を証明するかどうかを知らず、それによって監督管理機関が発売を許可したPOSSOLEL、ALVR 106、ALVR 109或いは著者らが同種異体T細胞免疫治療プラットフォームから開発した任意の未来の候補製品を招く。さらに、私たちのいくつかの臨床試験端末は、私たちの試験群の特定の集団にも十分な動力がないかもしれない。また，これまでわれわれのすべての臨床試験は開放ラベル試験であった。オープンタグ“臨床試験”とは、患者および研究者の両方が、患者が研究製品候補を受け入れているかどうかを知っているかどうか、または既存の承認薬またはプラセボを意味する。最も典型的な, 開放ラベル臨床試験は候補研究製品のみをテストし、時々異なる用量レベルでテストを行う可能性がある。開放ラベル臨床試験は様々な制限を受けており，これらの制限は任意の治療効果を誇張する可能性があり，開放ラベル臨床試験中の患者が治療を受ける際に知られているからである。オープンラベル臨床試験は“患者偏見”の影響を受ける可能性があり，すなわち患者が症状が改善したと考えているのは，実験的治療を受けていることを意識しているだけである。また，オープンラベル臨床試験は，“調査者偏見”の影響を受ける可能性があり，すなわち臨床試験の生理結果を評価·審査する人は，どの患者が治療を受けているかを知り，その知識を知っている場合に治療群の情報をより有利に解釈することが可能である。オープンラベル試験の結果は、我々の任意の候補製品の将来の臨床試験結果を予測できない可能性があり、制御された環境においてプラセボまたは能動対照を用いて研究を行う場合、われわれは開放ラベル臨床試験を含む。
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展望性試験の治療効果データは遡及性サブグループ分析で得られたデータと有意差がある可能性がある。さらに、臨床試験から得られた臨床データは、絨毛膜のような同種異体候補製品と比較して、自己候補製品と同じまたはそれ以上の結果を生じない可能性がある。そのほか、臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品がこのような研究で満足できると思っているが、依然としてFDA、EMA或いはその他の必要な監督管理機関の許可を得られなかった。
もし後期臨床試験に有利な結果が生じなければ、私たちがどの候補製品のために規制承認を得る能力も悪影響を受けるだろう。私たちが私たちの任意の候補製品上場の規制承認申請を支持するのに十分なデータがあると信じていても、これまでウイルス性疾患の治療のための細胞療法が承認されておらず、FDAや他の規制機関は同意しない可能性があり、候補製品の規制承認を支援するために追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれない。我々の計画および将来の臨床前および臨床活動および研究において、関連する規制機関の要求を満たすのに十分な結果を得ることができなければ、任意の潜在的候補製品の開発スケジュールおよび規制承認および商業化の将来性、ならびに対応する私たちの業務および財務見通しは、重大な悪影響を受けるであろう。
私たちは時々監督機関と共有した臨床試験の一時、“頂線”或いは初歩データはより多くの患者データの獲得に従って変化する可能性があり、監査と検証手続きの制限を受ける可能性があり、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。
私たちは時々監督当局と私たちの臨床試験の一時的な“頂線”あるいは予備データを発表したり、共有したりする可能性があり、例えば2021年12月に著者らの第2段階絨毛膜後の多ウイルス予防研究の初歩的な結果を発表し、この結果と関連する発見と結論は当時利用可能なデータの初歩的な分析に基づいて、特定の研究或いは試験に関連するデータをより全面的に審査した後、変化する可能性がある。私たちはまた、私たちのデータ分析の一部として、すべてのデータを全面的かつ詳細に評価する機会がないか、または受け取る機会がないかもしれないという仮説、推定、計算、および結論を出した。したがって、より多くのデータが受信され、十分に評価されると、私たちの報告の主要または予備結果は、同じ研究の将来の結果とは異なる可能性があり、または異なる結論または考慮要因が、これらの結果を合格させる可能性がある。著者らが完成する可能性のある臨床試験の中期データは、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、1つ以上の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。私たちはまた、私たちのデータ分析の一部として、すべてのデータを全面的かつ詳細に評価する機会がないか、または受け取る機会がないかもしれないという仮説、推定、計算、および結論を出した。初期データまたは“トップライン”データはまだ監査と確認手続きを受ける必要があり、これは最終データが私たちが以前発表した予備データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データが利用可能になる前に、中期、“トップライン”、および予備データを慎重に見るべきである。初歩的、“トップライン”あるいは中間データと最終データとの間の不利な差異は、監督部門の適用データの影響を受ける任意の候補製品の承認に影響を与え、その将来性に重大な損害を与える可能性がある。
さらに、規制機関を含む他の人は、私たちの仮定、推定、計算、結論または分析を受け入れないか、またはデータの重要性を異なる方法で解釈またはトレードオフする可能性があり、これは、特定の計画の価値、特定の候補製品または製品の承認または商業化、および私たちの全体的な業務に影響を与える可能性がある。さらに、開示された特定の研究または臨床試験に関する開示を選択する情報は、一般に広範な情報に基づいており、あなたまたは他の人は、私たちが開示すべき重要な情報または他の適切な情報を含むことを決定することに同意しない可能性があり、私たちが開示しないことを決定した任意の情報は、最終的には、特定の候補製品または私たちの業務に関する将来の決定、結論、観点、活動、または他の態様に対して大きな意味を有すると考えられるかもしれない。もし私たちが報告した中期、“営業”または初歩的なデータが実際の結果と異なる場合、あるいは規制機関を含む他の人が結論に同意しない場合、私たちの候補製品が承認され、それを商業化する能力が損なわれる可能性があり、私たちの業務、経営業績、見通し、または財務状況が損なわれる可能性がある。
我々の候補製品、それらを伝達するための方法、またはその用量レベルは、不良副作用または他の特性をもたらす可能性があり、これらの特性は、その規制承認を延期または阻止し、承認ラベルの商業イメージを制限するか、または任意の規制承認後に重大な負の結果をもたらす可能性がある。
私たちの候補製品、その投与方法、または用量レベルによる不良副作用は、私たちまたは規制機関の臨床試験の中断、延期、または停止を招く可能性があり、より厳格なラベルまたはFDAまたは他の同様の外国規制機関の規制承認遅延または拒否を引き起こす可能性がある。私たちが臨床試験で遭遇する可能性のある安全や毒性の問題のため、マーケティングの任意の候補製品の承認を得ることができないかもしれません。これは私たちが収入を作ったり、利益を達成することを阻止するかもしれません。我々の実験結果は，許容できない重症度や副作用発生率，あるいは副作用が候補製品のメリットを超えている可能性がある。この場合、私たちの研究は延期、一時停止または終了される可能性があり、FDAまたは同様の外国規制機関は、私たちの任意またはすべての目標適応を承認する候補製品のさらなる開発を停止または拒否するように命令することができる。薬物に関連する副作用は、患者募集または被験者が試験を完了する能力に影響を与えるか、または潜在的な製品責任クレームを引き起こす可能性がある。また，我々が収集した安全発見要約に注目してきたが，これまで，我々の候補製品を受け入れたある患者は，我々の候補製品を受け入れた他の患者よりも頻繁あるいは深刻な副作用が出現する可能性があり，我々の患者群や関心の適応における候補製品の安全性をより全面的に理解するために，より多くの臨床研究を行う予定である。
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また、もし私たちの候補製品が規制部門の承認を得て、私たちまたは他の人が後にその製品による不良副作用を発見した場合、いくつかの潜在的な重大な負の結果を招く可能性がある。例えば、FDAは、そのような候補製品を使用した治療の利点が各潜在的患者のリスクよりも大きいことを保証するためにREMSを採用することを要求することができ、医療従事者とのコミュニケーション計画、患者教育、広範な患者監視または分配システムおよびプロセスを含むことができ、これらのシステムおよびプロセスは、高度に制御され、制限が厳しく、コストが業界の典型的なプロセスよりも高い。もし私たちまたは私たちの協力者が後に、私たちが単独でまたは協力者と開発した任意の製品による副作用を発見した場合、私たちまたは私たちの協力者はまた、患者教育、医療専門家認証、または特定の監視のようなREMSを採用するか、同様の行動に参加することを要求されるかもしれない。他の潜在的な否定的な結果には
これらの事件のいずれも、私たちの候補製品の使用を減少させるか、または他の方法でその商業成功を制限し、影響を受けた候補製品に対する市場の受容度を達成または維持することを阻止または維持する可能性がある(適用される規制機関の承認が得られれば)。
私たちは私たちの候補製品の孤児薬物指定を獲得したり維持したりすることができないかもしれないし、孤児薬物指定に関連する利点を得ることができないかもしれない。
米国やヨーロッパを含むいくつかの管轄区の規制機関は、患者数が比較的少ない薬物を孤児薬に指定する可能性がある。孤児医薬品法によれば、1つの製品がまれな疾患または疾患を治療するための薬剤である場合、FDAは、その製品を孤児薬として指定することができる。米国では、まれな疾患または疾患は、通常、年間20万人未満の患者数として定義されている。FDAはすでにPoolucelを孤児薬物として許可し、ウイルス関連性出血性膀胱炎の治療に応用している。EUでは、この病気の罹患率は万分の5を超えてはいけない。EMAは卵管後孤児薬物をHCT治療に指定することを許可した。この名称は、BKウイルス、またはBKV、サイトメガロウイルス、またはCMV、アデノウイルス、またはADV、Epstein-Barrウイルス、またはEBV、ならびにヒトヘルペスウイルス6、またはHHV-6のすべてのHCT患者のPosolucel標的ウイルスの治療をカバーする。孤児薬物を指定することは薬物の開発時間や監督審査時間を短縮することもなく、監督審査或いは承認過程において薬物にいかなる利点をもたらすこともない。
孤児薬物指定製品がFDAから取得され、その後、このような指定された疾患を有する特定の活性成分に対するFDAの最初の承認が得られた場合、この製品は、孤児製品の排他性を得る権利があり、これは、FDAがBLAを含み、同じ適応で同じ生物を販売する他の出願を7年以内に承認しない可能性があることを意味する。限定された場合でなければ、孤児製品に対して排他的な製品の臨床的利点を示すように、またはFDAは、指定された製品の疾患または状態を有する患者の需要を満たすために十分な数の孤児製品の供給を確保することができることを証明していないことをFDAが発見する。私たちまたは私たちの協力者が候補製品の孤児の称号を得ても、薬品開発に関連する不確実性のため、特定の孤児適応マーケティングの許可を得た最初の会社ではないかもしれません。排他的な範囲は任意の承認された適応の範囲に限られ，孤児が指定した範囲が承認された適応よりも広い場合である.さらに、私たちまたは私たちの協力者が孤立指定適応よりも広い適応の承認を求める場合、独占営業権は制限される可能性があり、FDAが後に指定要求に重大な欠陥があると判断した場合、または製造業者がまれな疾患または疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な数の製品を保証できない場合、独占営業権が失われる可能性がある。また，1つの製品が孤児薬の排他性を獲得しても，この排他性は異なる活性部分を有する異なる薬物が同じ条件で許可されることができるため，競合から製品を効率的に保護することができない可能性がある。孤児の薬が承認された後も, FDAが、同じ活性部分を有する製品がより安全で、より有効であると結論した場合、または患者ケアに大きな貢献がある場合、FDAはその後、同じ活性部分を有する製品を同じ疾患のために承認することができる。さらに、もし私たちまたは私たちの協力者が十分な製品供給を生産できなければ、FDAは孤児排他性を放棄することができる。FDAは孤児薬物法とその規制と政策をさらに再評価するかもしれない。FDAが孤児薬の規制や政策をどのように変えるかどうかもわかりません
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私たちの業務に影響を与える。FDAがその孤児の薬物法規や政策に変化する可能性があることによって、私たちの業務は悪影響を受ける可能性がある。
同様に，ヨーロッパでは，(EC)第141/2000条例第3条に基づき，薬品は孤児に指定されることができる。これは、生命または長期虚弱の状況を危険にさらすために設計された製品に適用されるか、または(1)申請が行われたとき、そのような状況がEUで10，000人以下の5人に影響を与えるか、または(2)その製品に孤児身分によるメリットがない場合、必要な投資が合理的であることを証明するためにEUで十分な見返りを生じることは不可能である。また、EUで孤児の称号を得るためには、このような疾患を満足できる診断、予防または治療方法がEUで販売されていないことを証明する必要があり、あるいは、このような方法が存在すれば、製品はこのような疾患の影響を受けている人に大きな利益を与えるであろう。EUでは、孤児医薬製品は費用の低減や費用の免除などの財政奨励を受ける資格があり、申請者は具体的な監督援助と科学的な提案から利益を得ることができる。EUで孤児に指定された製品は10年間の市場排他性を得ることができ，その間，同じ適応の類似医薬製品は市場に投入されてはならない。孤児製品はまたEUで追加的な2年間の小児科研究市場排他性を得ることができる。しかし、5年目の終了時に、製品が指定された孤児の基準を満たしていないと判断された場合、例えば、製品の利益が十分に高く、市場排他性を維持するのが合理的であることを証明するのに十分でなければ、10年の市場排他性は6年に減少することができる。さらに、以下の場合、同じ適応の類似製品にマーケティング許可を随時付与することができる
もし私たちまたは私たちの協力者がこのような指定された候補製品を求める孤立した薬物指定を獲得または維持しなければ、これは私たちがそのような候補製品から収入を達成する能力を制限するかもしれない。
私たちのビジネスや商業化に関わるリスクは
販売、マーケティング、競争に関連するリスク
私たちは激しい競争に直面しており、これは他の人たちが私たちよりも製品の発見、開発、商業化に成功する可能性がある。
私たちは多くの製薬やバイオテクノロジー企業からの競争と、学術機関、政府機関、民間、公共研究機関からの競争に直面している。もし私たちの競争相手が私たちが開発した任意の候補製品よりも安全で、より効果的で、副作用が少なく、コストが低い、あるいは市場でより多くの承認を得る製品を開発し、商業化すれば、私たちのビジネス機会は大きな影響を受けるだろう。さらに、新しい上流製品または治療レジメンの変化が、私たちの現在または未来の目標集団における総発病率または疾病流行率を低下させた場合、私たちのビジネス機会は重大な影響を受けるであろう。関連する規制機関の承認を得られれば、競争は私たちの候補製品の販売と定価圧力を減少させるかもしれない。また、私たちの候補製品開発の重大な遅延は、私たちの競争相手が私たちより先に製品を市場に出し、私たちの候補製品のいかなる商業化能力を弱めるかもしれません。
現在FDAやEMAによって承認されている我々の適応のための薬物はまだないが(新冠肺炎を除いて)、letermovir、cidofovir、ganciclovir、valganciclovir、Foscarnet、oseltamivir、zanamivir、baloxavir、リバビリン、テノホビル、エンテカビルを含む、現在または未来の目標疾患に対する多くの承認または常用されている薬物および療法は、いずれも公認されており、医師、患者、および第三者支払人に広く受け入れられている。その中のいくつかの薬物はブランド薬物であり、特許によって保護され、他の薬物および栄養補助剤は模倣薬に基づいて提供される。保険会社および他の第三者支払者は、非特許製品または特定のブランド製品の使用を奨励することができる。私たちはもし私たちのすべての候補製品が承認されれば、それらの価格は競争相手の模造薬よりも著しく高いと予想している。差別化され、納得できる臨床的証拠が不足している場合、価格割増は、現在承認されているまたは一般的な治療法よりも当社の製品のより良い採用を阻害する可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。また，多くの会社が新たな治療法を開発しており，我々の製品が臨床開発を継続していることに伴い，看護基準がなぜなるかは予測できない。
私たちの多くの競争相手あるいは潜在的な競争相手は研究開発、製造、臨床前テスト、臨床研究を行い、監督管理の許可とマーケティング許可を得た製品の面で私たちよりずっと大きい市場占有率、財力と専門知識を持っているため、私たちより競争優位を持っているかもしれません。規模の小さい企業や初期段階の企業も、大手·成熟企業との連携や合併を含む重要な競争相手となる可能性がある。これらの第三者は合格した科学、商業と管理者を募集し、維持し、臨床試験場と臨床試験患者登録を確立し、著者らの計画と相補的あるいは私たちの業務に有利な技術と技術許可証を獲得する面で私たちと競争している。
これらの要因により、これらの競争相手は私たちの前に規制機関からその製品の承認を受ける可能性があり、これは私たちの候補製品を開発または商業化する能力を制限するだろう。私たちの競争相手はより安全でより多くの薬を開発するかもしれません
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私たちよりもっと効果的で、広く、もっと安くて、彼らの製品を製造してマーケティングする面でも私たちより成功するかもしれません。これらの明らかな利点は、私たちの候補製品を時代遅れにしたり、開発と商業化の費用を回収できる前に競争力を失うかもしれない。
もし私たちが販売とマーケティング能力を確立できない場合、あるいは第三者と合意して私たちの候補製品をマーケティングして販売することができなければ、私たちは何の収入も生じないかもしれません。
私たちは、医薬品販売、マーケティング、流通を担当する組織を構築する任意の初期段階にあり、そのような組織を構築し、維持することは、そうする費用対効果を超える可能性がある。FDAおよび同様の外国規制機関によって承認される可能性のある任意の製品を販売するためには、当社の販売、マーケティング、管理、および他の非技術的能力を確立するか、または第三者とこれらのサービスを実行するように手配しなければなりません。販売組織の構築と管理は、私たちが合格者を雇用、保留、激励し、十分な販売手がかりを生成し、販売およびマーケティング人員に十分な訓練を提供し、異なる地理的位置に分散した販売およびマーケティングチームを効率的に管理する能力を含む重大なリスクに関連する。私たちの内部販売、マーケティング、流通能力の発展のいかなる失敗や遅延も、これらの製品の商業化に悪影響を及ぼすだろう。私たちは多くの会社と競争しているかもしれません。これらの会社は現在広範で資金的な販売とマーケティング業務を持っています。十分な規模、適切なタイミング、訓練された内部商業組織、または販売およびマーケティング機能を履行するための第三者の支援がなければ、私たちはこれらのより成熟した会社と競争できないかもしれない。
後列卵管感染のターゲット患者群の発病率と流行率は推定と第三者源に基づいている。Posolucelや私たちの他の候補製品の市場機会が私たちが推定したものよりも小さい場合、または私たちが得た任意の承認が患者集団のより狭い定義に基づいている場合、私たちの収入と利益を達成する能力は実質的に悪影響を受けるかもしれない。
著者らは定期的に各種の第三者源と内部から発生した分析に基づいて、ターゲット患者群の発病率と流行率を推定した。これらの推定は不正確であるか、または不正確なデータに基づいている可能性がある。例えば，他の事項を除いて，POSEの潜在的な市場機会は，医学界や患者のPOSEに対する受容の程度，薬品定価，精算状況に依存する。潜在市場の患者数は予想より低い可能性があり、患者は卵管妊娠治療を受けられない可能性があり、あるいは新しい患者はますます識別或いは接触しにくくなる可能性があり、これらのすべては著者らの業務、財務状況、運営結果と将来性を深刻に損害する可能性がある。
著者らはすでに再生医学高度療法(RMAT)を獲得し、同種異体HCT後の成人と児童のBKVによるHC、異遺伝子造血幹細胞移植(allo-HCT)後のアデノウイルス(ADV)感染による臨床顕著な感染と疾病の治療、及び6種類の破壊ウイルス(通常ハイリスク成人と児童患者に影響を与えるallo-HCT-アデノウイルス(ADV)、BKウイルス(BKV)、サイトメガロウイルス(CMV)、Epstein-Barrウイルス(EBV)、ヒトヘルペスウイルス-6(HHV-6)とJCウイルス(JCV))による臨床重大な感染と疾患の予防に指定されている。そして、EMAのPrime方案の資格を獲得し、HCT患者におけるBKV、CMV、ADV、EBVとHHV-6の深刻な感染を治療し、妊娠に応用した。これらの指定は、より速い開発や規制審査や承認過程を招くことはなく、これらの候補製品が上場承認される可能性も増加しない可能性がある。
著者らはすでにFDAのRMAT称号を獲得し、allo-HCT後の成人と児童のBKVによるHCの治療、allo-HCT後のADV感染の治療、及び児童と成人allo-HCT後のADV、BKV、CMV、EBV、HHV-6とJCVによる臨床重大な感染と終末臓器疾患の予防に用いられた。HCT患者におけるBKV，CMV，ADV，EBVおよび/またはHHV−6の重篤な感染の治療にもEMAのPrime指定を得た。
1つの会社は、その候補製品のRMAT認証を要求することができ、この製品が以下の基準に適合する場合、認証を付与することができる：(1)細胞療法、治療用組織工学製品、ヒト細胞および組織製品、またはこれらの療法または製品を使用する任意の組み合わせ製品である；(2)深刻または生命に危険な疾患または状態を治療、修正、逆転または治癒することを目的としている；および(3)このような疾患または状態が満たされていない医療需要を解決する可能性があることを予備的な臨床証拠が示す。RMATの指定は、FDAとより頻繁に会議を開いて候補製品の開発計画を検討すること、および潜在的なスクロール審査および優先審査の資格を含む潜在的な利点を提供する。RMAT認証が付与された製品も、長期的な臨床的利益を合理的に予測する可能性のある代替物または中間終点に基づいて、または承認後により多くの場所に拡大し、加速的な承認を得ることを含む、大量の場所から取得されたデータに依存する資格がある。加速的承認を得たRMAT指定製品は、臨床証拠、臨床研究、患者登録または他の真の証拠源(例えば、電子健康記録)を提出することによって、より大きな検証性データセットを収集することによって、または治療を承認する前に、そのような治療を受けたすべての患者を承認後に監視することによって、その承認後の要求を満たすことができる。
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PRIMEはEMAが提供する計画であり，満たされていない医療需要に対する薬物開発の支援を強化することを目的としている。Primeの資格を得るためには，候補製品は早期臨床証拠が必要であり，この療法が既存の治療法よりも良い治療優位を提供し，あるいは治療選択のない患者に利益を与える可能性があることを証明した。Primeの利点は、マーケティング許可申請の前に継続的な支援を提供し、知識の蓄積を支援する調査委員を任命すること、重要な開発マイルストーンでの早期対話および科学的提案を行うこと、および申請過程がより早い時期に製品の資格鑑定を加速的に検討することが可能であることを含む。
RMAT指定およびPrime資格は、製品承認の基準を変更しないし、そのような指定または資格が迅速な審査または承認につながる保証もなく、または承認された指示が、RMAT指定またはPrime資格によってカバーされる指示範囲よりも狭くならないことを保証することはできない。また，臨床データの出現に伴い資格基準を満たさなくなれば，RMATの指定もPrimeへのアクセスも破棄されることができる。
私たちの候補製品が規制部門の承認を得ても、私たちは広範な持続的な規制要件と持続的な規制審査に直面し、これは多くの追加費用を招く可能性があり、私たちの製品は未来の開発と規制困難に直面する可能性がある。
私たちが候補製品の監督管理許可を得ても、それはFDAと同様の外国監督管理機関の持続的な要求を受け、これらの監督管理機関は安全と他の発売後の情報の製造、品質管理、更なる開発、ラベル、包装、貯蔵、流通、不良事件報告、安全監視、輸出入、広告、販売促進、記録と報告を管理する。これらの要求は、安全および他の上場後の情報および報告の提出、機関登録および製品の発売、ならびに私たちおよび/または私たちの契約製造組織(CMO)およびCROが私たちに対して行った任意の承認後の臨床試験の持続的適合性を含む。どの製品の安全状況も承認された後、FDAや同様の外国規制機関の密接な監視を受け続ける。FDAまたは同様の外国規制機関が、私たちの任意の候補製品を承認した後に新しいセキュリティ情報を認識した場合、彼らは、ラベルの変更またはREMSの確立、製品の指示用途またはマーケティングに重大な制限を加えるか、またはコストの高い可能性のある承認後の研究または発売後の監督に持続的な要求を加えることができるかもしれない。
そのほか、薬品メーカー及びその施設はFDAとその他の監督機関の初歩と持続的な審査及び定期検査を受けて、現在の良好な生産実践(CGMP)、良好な臨床実践(GCP)、現在の良好な組織実践(CGTP)とその他の法規に符合するかどうかを確定しなければならない。いくつかの商業処方薬生物製品の場合、製造業者およびサプライチェーンに関連する他の当事者はまた、流通チェーン要件を満たし、製品を追跡および追跡するための電子的、相互運用可能なシステムを確立し、偽、移転、盗難、および意図的に偽の製品、または米国での流通に適していない他の製品をFDAに通報しなければならない。もし私たちまたは監督管理機関が、ある製品に以前に未知の問題、例えば意外な深刻性や頻度の不良事件、またはその製品の製造施設に問題があることを発見した場合、監督管理機関は、製品のリコールを要求するか、市場から製品を撤回するか、または生産を一時停止することを含む、製品、製造施設、または私たちに制限を加える可能性がある。もし私たち、私たちの候補製品、あるいは私たちの候補製品の製造施設が適用される規制要求を守らなければ、規制機関はできます
上記のいずれの事件や処罰の発生も、製品を商業化することに成功する能力を抑制することができる。
米国で承認された候補製品の広告および普及は、FDA、米国連邦貿易委員会、司法省または司法省、HHS監察長事務室、州総検察長、米国議会議員、および公衆の厳しい審査を受ける。さらに、米国国外で承認された候補製品の広告および普及は、比較可能な外国の実体および利害関係者の厳しい審査を受ける。実際または宣伝されていると言われている製品の未承認またはラベル外の使用を含む違反行為は、実行書簡、調査、および
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調査、そしてFDAまたは外国機関のような民事と刑事制裁。ラベルや宣伝要求を守らないと実際または言われている行為は、罰金、警告状、医療従事者への強制的な訂正情報の提供、禁止または民事または刑事罰を招く可能性がある。
FDAおよび他の規制機関の政策は変更される可能性があり、追加の政府法規が公布され、現在または将来の候補製品の規制承認を阻止、制限、または延期する可能性がある。米国や海外の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちが既存の要求の変化や新しい要求や政策の採用に緩やかに適応できない場合、あるいは私たちがコンプライアンスを維持できない場合、私たちは私たちが得る可能性のあるマーケティング承認を失うかもしれない。もし私たちまたは任意の未来のパートナーが安全モニタリングまたは薬物警戒、および小児科群の製品開発に関連する要求を含む法規要件を遵守しなければ、重大な経済的処罰を招く可能性もある。
様々な政府機関と組織が発表した法規、ガイドライン、提案は私たちの候補製品の使用に影響を与える可能性があります。
法規、アドバイス、その他のガイドラインを変更し、私たちの治療の適応の代替療法を提唱し、承認されれば、私たちの製品の使用が減少する可能性があります。
業務開発と商業化に関するリスク
私たちは新しい潜在的な候補製品を識別、取得、開発、または商業化することに成功できないかもしれない。
私たちの業務戦略の一部は新しい候補製品を識別して検証することで、私たちの候補製品ルートを拡大することで、私たちは自分で開発、許可したり、他の方法でこれらの候補製品を獲得することができます。また、既存の候補製品が規制部門の承認を得ていない場合や商業化に成功していない場合、私たちの業務の成功は、内部許可や他の買収を通じて製品ラインを拡大する能力にかかっています。私たちは関連した候補製品を決定できないかもしれない。もし私たちがこのような候補製品を決定したら、私たちはそれから許可を得たり、それらを取得したいいかなる第三者とも受け入れ可能な条項を達成できないかもしれない。
私たちのビジネス成功は私たちの候補製品が承認されれば、医師、患者、医療支払者、医学界(病院や外来診療所を含む)で顕著な市場受容度を得ることにかかっている。
私たちが将来開発または買収する可能性のある任意の候補製品が規制部門の承認を得ても、この製品は医師、医療支払者、患者、あるいは私たちの製品開発努力を支援する医療コミュニティ(病院や外来診療所を含む)の市場受け入れを得ることができない可能性がある。私たちが承認された任意の候補製品の市場受容度は、多くの要素に依存する
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私たちの候補製品を商業化することができても、製品はアメリカと私たちが製品を商業化する他の国/地域の第三者支払者から保険と十分な補償を得ることができない可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性があります。
米国や他の国の市場では，患者は通常第三者支払者によって治療に関連する費用の全部または一部を精算する。政府医療保健計画(例えば連邦医療保険や医療補助)や商業支払者の十分なカバーと精算は新製品の受容度に重要である。私たちがいかなる製品を商業化することに成功した能力は、政府衛生行政当局、個人健康保険会社、その他の組織がこれらの製品と関連治療に保険と十分な補償を提供する程度にある程度依存する。保険を提供しても、承認された精算金額が十分に高くない可能性があり、十分な投資リターンを実現するために十分な価格設定を確立したり維持したりするのに十分ではないかもしれません。政府当局と第三者支払者、例えば個人健康保険会社や健康維持組織は、どのような薬剤を支払うかを決定し、精算レベルを確立する。
新たに承認された製品の保険カバー範囲や精算に関する不確実性も大きく，カバー範囲はFDAや同様の外国規制機関が薬物を承認する目的よりも限られている可能性がある。米国では，新薬精算に関する主な決定は通常医療保険と医療補助サービスセンター(CMS)によって行われており，これは米国衛生·公衆サービス部の機関である。CMSは新薬がどの程度連邦医療保険の下でカバーと精算されるかを決定し、個人支払者はよくCMSに大きく従う。政府当局や他の第三者支払人、例えば個人健康保険会社や健康維持組織は、どの薬剤をカバーし、精算レベルを確立するかを決定する。医療産業の主な傾向は費用を抑えることだ。政府当局と第三者支払者は，特定の薬物のカバー範囲や精算金額を制限することでコストを抑制しようとしている。ますます多くの第三者支払人は製薬会社に価格に基づいて所定の割引を提供し、医療製品の定価に挑戦することを要求している。監督管理の承認に必要なデータを得る以外に、第三者支払人は追加の臨床証拠を求め、特定の患者集団のために著者らの製品をカバーする前に、これらの患者の臨床利益と価値を証明する可能性がある。商業化されたどの製品にもカバー範囲と十分な精算があることを確実にすることはできません。もし精算があれば、精算レベルはいくらですか。保証範囲と精算は規制部門の許可を得た任意の候補製品の需要や価格に影響を与える可能性があります, 最終的に、私たちは規制部門の承認を受けた候補製品を商業化することに成功した。支払人が精算を決定する際に考慮する要素は、製品があるかどうかに基づいている
新たに承認された薬物については，保険取得や精算に大きな遅延がある可能性があり，保険範囲はFDAや同様の外国規制機関が承認する目的よりも限られている可能性がある。さらに、保険や精算を受ける資格があることは、すべての場合にどんな薬物の費用を支払うか、研究、開発、製造、販売、流通を含む私たちのコストを支払うことを意味するわけではない。適用すれば、新薬の一時精算レベルも私たちのコストを支払うのに十分ではないかもしれません。一時的なものかもしれません。販売率は薬物の使用や臨床環境によって異なる可能性があり，すでに低コスト薬物のために設定された精算レベルに基づいている可能性があり，他のサービスの既存支払いにも組み込まれている可能性がある。医師の監督下で管理されている製品については、このような薬物が高い価格に関連することが多いため、保険および適切な補償を得ることは特に困難である可能性がある。また，製品自体やその製品を使用した治療やプログラムは単独では精算できない可能性があり，医師の使用に影響を与える可能性がある。政府の医療保健計画や個人支払者が要求する強制的な割引やリベート、および将来の法律のいかなる緩和により、現在の販売価格が米国より低い国からの薬品の輸入を制限することで、薬品の純価格を下げることができる。米国の第三者支払者は、自分の精算政策を制定する際に、連邦医療保険カバー政策と支払い制限に依存するのが一般的だ。我々が開発したいかなる承認された製品に対しても，政府援助や個人支払者から保険と利益の収益率を迅速に得ることができなければ，我々の経営業績に実質的な悪影響を与える可能性がある, 私たちは製品の商業化に必要な資金を調達する能力と私たちの全体的な財務状況を調達する。また、新冠肺炎の流行により、何百万人もの個人が雇用主保険を失う/失うことになり、これは私たちの製品商業化能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
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私たちの業務は私たちの主要な候補製品POSSELUCELに高度に依存して、私たちは臨床テストを完成して、それから監督部門の承認を求めて、私たちの任意の候補製品を商業化することができます。
私たちの任意の候補製品が臨床前あるいは臨床開発を継続し、あるいは監督部門の許可を得ることは保証されない。どの候補製品が発売承認される過程も非常に長く、リスクがあり、計画的またはあればマーケティング承認を得るために大きな挑戦に直面する。
現在の臨床研究または計画中の第3段階臨床試験で得られた結果は、HC、ADV、予防または任意の他の適応のために、監督部門の承認またはマーケティング許可を得るのに十分であることは保証されない。私たちの主な候補製品開発の負の結果は、他の候補製品の規制承認を得る能力にも影響を与える可能性がある。他の候補製品は異なる適応に対応する可能性があるが、私たちのすべての候補製品の基礎技術プラットフォーム、製造プロセス、開発プロセスは同じであるから、完全にも予想される時間範囲内でも。したがって、いずれの計画の失敗も、規制部門の承認を得て、他の候補製品の臨床計画を継続または行う能力に影響を及ぼす可能性がある。
また、私たちの財力や人材が限られているため、主要候補製品の開発に重点を置いているため、他の将来の候補製品を探す機会を放棄または延期する可能性があり、これらの候補製品は後により大きなビジネス潜在力を持っていることが証明された。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。現在および将来の研究開発計画および他の特定の適応の将来の候補製品への支出は、いかなる商業的に実行可能な将来の候補製品も生じない可能性がある。もし私たちが特定の未来の候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価しなければ、私たちは協力、許可、または他の特許権使用料の手配によって、これらの未来の候補製品に貴重な権利を放棄するかもしれないが、この場合、私たちはこれらの未来の候補製品の独占開発権と商業化権利を維持することがより有利になるだろう。
現在および将来の立法は、不利になる可能性のある価格設定法規や他の医療改革措置を含み、規制部門の承認を得て、私たちの候補製品を商業化する難しさとコストを増加させ、入手可能な価格に影響を与える可能性がある。
新薬製品を管理する監督管理審査、カバー範囲、定価と精算などの方面の法規は国によって異なる。米国や一部の外国司法管轄地域では、医療システムに関する立法や規制変更、提案された変更は、候補製品の規制承認を阻止または延期し、承認後の活動を制限または規制し、規制承認を得た任意の候補製品の販売に成功する能力に影響を与える可能性がある。特に，2010年3月，“医療·教育協調法案”により改正された“患者保護·平価医療法案”(Patient Protection And Affordable Care Act)−−総称して“平価医療法案”(Affordable Care Act，ACAと略す)−が公布され，政府や民間保険会社が医療保健に融資する方式を大きく変え，米国製薬業に大きな影響を与えた。その他の事項以外に、“平価医療法案”及びその実施条例はある薬品と生物製品(私たちの候補製品を含む)に対して新しい方法を採用して、メーカーがMedicaid薬品還付計画の下で不足している税金還付を計算し、メーカーがMedicaid薬品還付計画の下で不足している最低Medicaid還付を増加し、Medicaid薬品還付計画をMedicaidホスト看護組織に参加する個人の処方に拡大し、メーカーにあるブランドの処方薬に対して新しい年会費と税を徴収することを要求し、連邦政府の比較研究の計画に激励を提供し、そして新しいMedicaid Part D Coverage Gap割引計画を構築した。
ACAのいくつかの条項はまだ完全に施行されておらず、いくつかの条項は司法と国会の挑戦を受けている。国会はまだ全面的な廃止立法を通過していないが、ACAの下のいくつかの税収実施に影響を与える法律が署名されて法律となっている。例えば、2017年の“減税·雇用法案”(TCJA)には、2019年1月1日から、ACAが通常“個人強制医療保険”と呼ばれる1年の全部または一部の期間に合格医療保険を維持できなかった個人に対して徴収された税収ベースの分担責任支払いを0ドルに下げる条項が含まれている。2018年12月14日、テキサス州北区の地域裁判所裁判官は、個人強制令はACAの鍵と不可分の特徴であるため、TCJAの一部として廃止されたため、ACAの残りの条項も無効であると判断した。しかし，2021年6月17日，米国最高裁は原告のACAへの挑戦を却下したが，ACAの合憲性を具体的に裁くことはなかった。最高裁が裁決を下す前に，総裁·バイデンはACA市場による医療保険の取得を目的とした2021年2月15日から2021年8月15日までの特殊保険期間を開始する行政命令を発表した。行政命令はまた、作業要求を含む医療補助モデル項目および免除計画の再検討、医療補助またはACAによる医療保険カバー範囲の獲得による不必要な障害をもたらす政策の再検討、医療補助またはACAによる医療保険の取得を制限する既存の政策および規則の見直しを指示する。バイデン政府の他の医療改革措置や他の努力(あれば)がACAの廃止または代替にどのように挑戦するかは不明である, 私たちの業務に影響を与えます。
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“平価医療法案”が公布されて以来、米国は他の立法改革と医療改革措置を提出し、可決した。2017年10月13日、トランプ前総裁は、ACAのいくつかの条項の実施を延期したり、ACAが許可したいくつかの医療保険要求を回避したりするための2つの行政命令に署名した。2017年1月20日、トランプ総裁は、ACAの権限と責任を有する連邦機関がACAの実施を免除、延期、免除、延期、または実施することが各州に財政的負担をもたらすか、または個人、医療保健提供者、健康保険会社または薬品または医療機器メーカーにコスト、費用、税金、罰金、または規制負担をもたらす条項を指示する行政命令に署名した。また、2017年10月13日、トランプ総裁はACAによる保険会社への精算費用分担補助金を終了する行政命令に署名した。いくつかの州の検事総長は政府による補助金の中止を阻止するよう提訴したが、彼らが提出した制限令請求は2017年10月25日にカリフォルニア州の連邦裁判官によって却下された。2020年8月14日、米国連邦巡回控訴裁判所は2つの異なる事件の中で、連邦政府はこれまで数年(2017年を含む)支払われていなかったCSRに対して全額責任を負うと判断した。健康保険会社が2018年以降に提出した企業社会責任クレームについては，満期額(あれば)を決定するためのさらなる訴訟が必要となる。また、2018年6月14日、米国連邦巡回控訴裁判所は、連邦政府は彼らに借りがあると考えられる第三者支払者に120億ドルを超えるACAリスク回廊に支払う必要がないと判断した。2020年4月27日, 米国最高裁判所は米国連邦巡回控訴裁判所の裁決を覆し、事件を米国連邦クレーム裁判所に送り返し、政府は関連式に基づいてこれらのリスク廊下支払いを支払う義務があると結論した。
2011年8月、2011年予算制御法には、医療保険提供者に支払われる医療保険支払い総額を2%削減することが含まれており、2013年4月に施行された。その後の立法改正案により、国会が追加行動をとらない限り、2030年まで有効となる。コロナウイルス援助、救済、経済安全法案、またはCARE法案、その後の立法は、2020年5月1日から2022年3月31日までこれらの削減を一時停止した。2022年4月1日からの1%減免は2022年6月30日まで続き、2%減免は2022年7月1日に回復した。また、2013年1月には、病院や外来診療所を含むいくつかの医療サービス提供者への医療保険支払いをさらに減少させ、政府が提供者に多額の金を取り戻す訴訟時効を3年から5年に延長する“2012年米国納税者救済法”が公布された。2018年12月、CMSは、CMSがこのリスク調整の方法を決定するために使用される連邦地域裁判所の訴訟結果に応答するために、あるACAに合格した健康計画および健康保険発行者に、“平価医療法案”リスク調整計画に基づいてさらにお金を受け取ることを可能にする最終規則を発表した。それ以来，ACAリスク調整計画の支払いパラメータは毎年更新される。また，CMSは2020年から個人や小団体市場の保険会社に基準を設定する上で，各州により大きな柔軟性を与えることで，ACAがこのような市場で販売されている保険計画に要求される基本的な健康福祉を緩和する可能性があるという最終規則を発表した。
また、2018年5月30日、2017年のTrickett Wendler、Frank Mongiello、Jordan McLinn、Matthew Bellina Right to Trial Act、またはRight to Trial Actと呼ばれ、法律に署名されました。他の事項に加えて、この法律はある患者に連邦フレームワークを提供し、いくつかの第一段階の臨床試験が完了し、FDAの許可を得た研究用新薬製品を得るために調査を行っていることを要求できるようにした。場合によっては、条件を満たす患者は、臨床試験に参加することなく、FDA拡大参入計画に従ってFDA許可を得ることなく治療を求めることができる。“試用権法案”によると，製薬業者はその薬品を条件に該当する患者に提供する義務はない。2021年7月9日、バイデン総裁は、生物製品の互換性基準、生物類似および交換可能製品の開発および承認を促進し、BLASの審査および提出に関連する既存の要求および手続きを明確にし、生物類似競争を阻害する任意の努力を決定し、解決するように、米国食品医薬品局に生物模倣薬の承認枠組みを引き続き明確にし、改善するように行政命令を発表した。
最近は2022年8月16日に、“2022年インフレ削減法案”または“インフレ法案”が法律に署名した。他の条項に加えて、インフレ法には、処方薬のコスト削減や関連医療改革のためのいくつかの措置が含まれている。これらの提案、提案、および法規は、既存の所得税の枠組みを変更することと、将来的に私たちの業務に適用される可能性がある新しいタイプの非所得税(収入率に基づく税金またはデジタルサービスに適用される税金)とを含む。インフレ法に関連した追加的な立法または規則が制定されるかどうか、またはもしあれば、これらの変化が商業用途のために承認されれば、これらの変化が私たちの任意の候補薬物の収益性にどのような影響を与えるかを決定することはできない。
外国、連邦と州の各レベルはすでに立法と監督管理提案を引き続き提出することが可能であり、医療保健の獲得性を拡大し、医療保健コストをコントロール或いは低減することを目的としている。私たちは未来に取られる可能性のある計画を予測できない。政府、保険会社、医療組織、医療サービスを管理する他の支払人は、価格制御を実施することを含む医療コストの制御または低減に努力し続けており、これは、規制承認された候補製品の需要や、私たちの製品のために公平だと思う価格を設定する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。連邦医療保険や他の政府が計画している精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。
承認後の要求を拡大し、医薬品の販売や販売促進活動を制限するための立法·規制提案がなされている。私たちはもっと多くの立法改正が公布されるかどうか、あるいはFDAが
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外国の法規、ガイドライン、解釈が変化するか、またはこれらの変化が私たちの候補製品の規制承認にどのような影響を与える可能性がありますか(もしあれば)。米国、EU、そして私たちの候補製品の他の潜在的に重要な市場では、政府当局と第三者支払者は、医療製品やサービスの価格、特に新しい革新的な製品と療法を制限または規制しようとするようになっており、これにより、ある市場でのいくつかの製品の平均販売価格が低くなっている。例えば，米国では，最近いくつかの国会調査が発生し，薬品定価の透明性の向上，定価とメーカー患者計画との関係の審査，政府計画の薬品精算方法の改革を目的とした連邦と州立法が提案·公布されている。連邦レベルでは、総裁·バイデンは2021年7月9日に行政命令に署名し、政府の政策、すなわち(I)処方薬と生物製品価格を下げる立法改革を支持し、連邦医療保険の薬品価格交渉を許可し、インフレ上限を設定し、低コスト模造薬と生物模倣薬の開発と市場参入を支持すること、および(Ii)公共医療保険オプションの制定を支持することを確認した。その他の事項以外にも、行政命令はHHSに報告書を提供することを指示し、処方薬の定価が高すぎ、国内の薬品サプライチェーンを強化し、連邦政府が薬品に支払う価格を低下させ、この業界の価格詐欺問題を解決するように行動し、2003年の“連邦医療保険処方薬改善と現代化法案”に基づいて第804条の輸入計画を制定した州とインディアン部族との協力を提案するようFDAに指示した, FDAの施行条例ですFDAは2020年9月24日にこのような実施条例を発表し、2020年11月30日に発効し、各州のカナダ薬品輸入計画の制定と提出に指導を提供した。2020年9月25日、CMSは、この規則に基づいて輸入された州の薬品は、社会保障法第1927条に基づいて連邦還付を受ける資格がなく、メーカーは“最適価格”や平均メーカー価格の目的でこれらの薬品を報告しないと声明した。これらの薬剤はカバーされた外来薬とは考えられないため，CMSはさらに，これらの薬剤の全国平均薬物調達コストは公表されないと述べている。実施すれば、カナダからの薬品輸入は私たちの任意の候補製品の価格に実質的かつ不利な影響を与えるかもしれない。また、2020年11月20日、CMSは最恵国或いは最恵国モデルを実施する暫定最終規則を発表し、このモデルによると、ある薬物と生物製品の連邦医療保険B部分の販売率は1人当たりの国内総生産に類似した経済協力と発展組織国の薬品メーカーが受け取った最低価格に基づいて計算される。しかし、2021年8月6日、CMSは最恵国規則を廃止するための提案された規則を発表した。また、2020年11月30日、HHSは薬品メーカーがD部分でスポンサー値下げを計画している安全港の保護を廃止し、法律が値下げを要求しない限り、直接あるいは薬局福祉マネージャーを通過する法規を発表した。この規定はまた、販売時点での値下げを反映するための新しい避難港を作成し、薬局福祉マネージャーと製造業者との間のいくつかの固定料金手配のための避難港を作成する。裁判所の命令に基づいて, 上述した避難港の除去と増加は延期され、最近の立法はこの規則の施行を2026年1月1日に一時停止した。いくつかの措置および他の提案された措置は発効するために追加の立法によって許可される必要があるかもしれないが、バイデン政府はこれらの措置を撤回または他の方法で変更する可能性があるが、バイデン政府と国会は薬品コストを制御するための新しい立法措置を求め続けると表明している。
また，340 B薬品定価計画も数回変化しており，薬品メーカーがある医療機関に売却する薬品の価格に上限を設定している。2018年12月27日、コロンビア特区地区裁判所は340 B薬品定価計画下の精算式の変更が無効であることを発表し、CMSはその後、2019年度と2018年度の特定保険外来薬(SCOD)の精算式を変更した。裁判所は、この変化は部長が適宜決定した“調整”ではなく、補償計算の根本的な変化であると判断した。しかし、最近では2020年7月31日、米コロンビア特区巡回控訴裁判所が地域裁判所の裁決を覆し、これらの変化が長官の権力範囲内にあることが分かった。2020年9月14日，原告−被控訴者はEN Bancの再審請願書(すなわち全裁判所まで)を提出したが，2020年10月16日に却下された。原告-被控訴人は2021年2月10日に最高裁に移審令の請願書を提出した。2021年7月2日、最高裁はこの請願書を承認した。これらの発展が将来の製品を購入する保証病院にどのように影響するか、将来承認された製品にそのような施設のレートを受け取る可能性があるかどうかは不明である(あれば)。
その中のいくつかの提案および他の提案は発効するために追加の許可が必要かもしれないが、国会議員は薬品コストを制御するための新しい立法または行政措置を求め続けると表明している。州レベルでは、立法機関は、価格や患者の精算制限、割引、特定の製品への参入の制限、マーケティングコストの開示と透明性措置を含む薬品および生物製品の価格設定を制御するための法規を立法および実施することが増えており、場合によっては、他の国からの輸入と大量購入も奨励されている。また、米国の管理型医療保健に対する日々の重視及びEUの国家と地域の価格設定と精算制御に対する日々の重視は、製品の定価、精算と使用に追加的な圧力をもたらし、これは私たちの未来の製品販売に不利な影響を与える可能性がある。これらの圧力は，管理型医療集団のルールと実践，司法裁決および連邦医療保険，医療補助と医療改革，薬品精算政策と一般定価に関する政府法律法規から来る可能性がある。法律で規定されている第三者支払者の支払金額の価格制御またはその他の制限は、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を損なう可能性があります。また，地域医療当局や個別病院では，どの薬品やサプライヤーが処方薬や他の医療計画に含まれるかを決定するために入札プログラムが使用されるようになってきている。これは私たちの薬品の最終需要を減少させ、あるいは私たちの薬品の価格設定に圧力を与える可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果と将来性に負の影響を与えるかもしれない。
また、新たに承認された保健製品の清算状態には重大な不確実性がある。私たちは私たちの製品の費用効果を証明するために高価な薬物経済学的研究を行う必要があるかもしれない。第三者であれば
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支払者は、私たちの製品が他の療法に比べて費用効果があるとは思わず、支払者はその計画下の福祉として承認された後に私たちの製品をカバーしないかもしれない、あるいは、彼らがそうすれば、支払いレベルは利益に基づいて私たちの製品を販売するのに十分ではないかもしれない。
海外市場では価格規制が行われる可能性があり、これは私たちの将来の収益性に悪影響を及ぼすかもしれない。
いくつかの国、特にEU加盟国では、処方薬の価格設定は政府によって統制されている。これらの国では、製品の規制承認を受けた後、政府当局との定価交渉にかなりの時間がかかる可能性がある。また、費用抑制措置の一部として、各国政府や他の利害関係者は価格や補償レベルにかなりの圧力をかける可能性がある。政治、経済、規制面の事態は定価交渉をさらに複雑化させる可能性があり、補償を受けた後、定価交渉が継続される可能性がある。EU加盟国が使用する参考価格と平行分配、あるいは低価格と高価な会員国の間の裁定は、価格をさらに下げる可能性がある。いくつかの国では、私たちまたは私たちの協力者は、私たちの候補製品の費用対効果を他の利用可能な療法と比較して、精算または価格設定の承認を得るか維持するために、臨床試験または他の研究を要求されるかもしれない。第三者支払者や主管当局が割引を公表することは、公布国や他の国の価格や補償レベルにさらなる圧力を与える可能性がある。もし私たちの製品が精算を受けられない場合、あるいは範囲や金額が制限されている場合、あるいは定価レベルが満足できなければ、私たちの業務は不利な影響を受ける可能性があります。
私たちが開発した候補製品は規制された生物製品になると予想されていますので、予想よりも早く競争されるかもしれません。
2009年の“生物製品価格競争と革新法”(BPCIAと略称する)は、生物類似と交換可能な生物製品を承認するための簡略化された方法を確立することを目的として、“平価医療法”の一部として公布された。規制経路はFDAのために生物類似生物製品を審査および承認する法律的権威を確立し、生物類似体と承認された生物製品との類似性に基づいて、それを“交換可能な”生物製剤として指定することを含む。BPCIAによると、バイオ類似製品の申請は、BLAによる参考製品の承認12年後にのみFDAの承認を得ることができる。この法律は複雑であり、FDAはまだ説明して施行している。したがって、その最終的な影響、実施、そして意味には不確実性がある。FDAがBPCIAを実施するためのプロセスをいつ完全に採用できるかは不明であるが，これらのプロセスのいずれも我々の生物製品の将来のビジネス見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
我々が開発したBLAにより米国でバイオ製品として承認された候補製品はいずれも12年の排他期を得る資格があるべきであると考えられる。しかしながら、国会の行動または他の理由により、このような排他性が短縮される可能性があり、またはFDAが候補製品を競合製品の参考製品とみなさないことは、予想よりも早く後発薬競争の機会を創出する可能性がある。さらに、承認されると、生物学的類似体が、どの程度、非生物製品に類似した伝統的な模倣薬代替の方法で任意の参照製品を置換するかは、まだ発展中のいくつかの市場および規制要因に依存するであろう。
さらに、私たちの製品生物に似た生物製品を承認することは、市場投入コストを著しく低下させる可能性があり、価格が私たちの製品よりも著しく低い可能性があるので、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
顧客、第三者支払者、医師、医療保健提供者との関係は、刑事制裁、民事処罰、契約損害、名声損害、利益減少に直面する可能性がある反リベート、詐欺、乱用、および他の法律法規の制約を受けることになります。
医療提供者、医師、第三者支払者は、私たちが規制部門の承認を得た任意の候補製品の推薦と処方において主な役割を果たすだろう。私たちの現在と未来の第三者支払者と顧客との手配は、広範に適用される詐欺や乱用、その他の医療法律や法規に直面する可能性があり、これらの法律と法規は、私たちの研究やマーケティング、販売、流通、私たちの製品の業務または財務配置と関係を制限するかもしれません。製薬会社としては、医療サービスの転転を制御したり、Medicare、Medicaid、または他の第三者支払者に請求書を発行することはできませんが、詐欺や乱用、および患者の権利に関する連邦および州医療法律法規は現在も将来も私たちの業務に適用されています。適用される連邦と州医療法律と法規によると、私たちの運営能力に影響を与える可能性のある制限は、
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米国では，患者が承認した製品を負担できるようにするために，患者支援計画や条件に適合した患者の自己負担クーポン計画など，様々な計画を利用して支援する可能性がある。政府の法執行機関は製薬会社の製品と患者援助計画にますます大きな興味を示しており、精算支援サービスといくつかを含む
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このようなプロジェクトに対する調査は重大な民事と刑事和解につながった。さらに、少なくとも1つの保険会社は、そのネットワーク薬局が、保険会社が決定した特定の特殊薬物の共同支払い券を受け入れないように指示している。私たちの自己負担クーポン計画は保険会社の似たような行動の目標になるかもしれない。また，2013年11月，CMSはACA市場で販売されている合格健康計画の発行者に指導意見を発表し，このような計画が第三者が提供する患者費用分担支援を拒否することを奨励し，CMSがこのような支援の提供を監視し，将来的に規制行動をとる可能性があることを示した。CMSはその後、個人市場に合格した健康計画がある政府関連実体の支払いを受ける第三者保険料と費用分担を要求する規定を発表した。2014年9月、HHSのOIGは、Dの受益者の一部が共同支払いクーポンを使用することを適切な措置を講じなければ、連邦反リベート法規および/または民事罰金法律の制裁を受ける可能性があると警告する特別諮問公告を発表した。したがって、会社はこれらのD部分受益者を自己払いクーポンの使用から除外した。保険会社の自己支払いクーポン政策の変更および/または新しい立法または規制行動の導入および公布は、これらの患者支援計画に制限または他の方法で悪影響を及ぼす可能性があり、これは、影響を受けた製品の使用をより少ない患者にもたらす可能性があり、したがって、私たちの販売、業務、および財務状態に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
会社の資金支援を受ける第三者患者援助計画は、政府や規制機関の審査強化の対象となっている。OIGはガイドラインを策定し，製薬業者が医療保険患者に共同支払い援助を提供する慈善組織への寄付が合法であることを提案し，これらの組織が真の慈善機関であり，メーカーから完全に独立し，メーカーに支配されず，一致した財務基準に基づいて先に得られた方法で申請者に援助を提供し，援助をドナーの製品の使用にリンクさせないことを前提としている。しかし、患者支援プロジェクトへの寄付はいくつかの否定的な宣伝を受け、政府の複数の法執行行動の対象となったが、これらの寄付は他のコストの低い代替製品ではなく、ブランド薬品を普及させるために使用されたという疑惑があるからである。具体的には，近年，様々な連邦や州法により，政府がその患者援助計画の合法性を疑問視し，複数の和解を招いている。私たちは独立した慈善基金に寄付金を提供し、経済的に困難な患者が保険料、共同支払い、共同保険の義務を履行するのを助けるかもしれない。もし私たちがそうすることを選択し、私たちまたは私たちのサプライヤーまたは寄付受給者が、これらのプロジェクトの運営において関連する法律、法規、または変化する政府指導を遵守できなかったと考えられた場合、私たちは損害賠償、罰金、処罰または他の刑事、民事または行政制裁または法執行行動を受ける可能性がある。私たちのコンプライアンス制御、政策、プログラムが私たちの従業員、ビジネスパートナーの行動を影響から守るのに十分であることを確実にすることはできません, あるいは私たちの管轄区域の法律や法規に違反する可能性がある供給者。私たちが法律を遵守しているかどうかにかかわらず、政府の調査は私たちのビジネス行動に影響を与え、私たちの名声を損ない、経営陣の注意を移し、私たちの費用を増加させ、助けを必要とする患者に基礎的な支援を提供する可能性を減らすことができる。
2020年12月2日、HHSは薬品メーカーがD部分でスポンサーの値下げを計画する安全港の保護を取り消し、法律が値下げを要求しない限り、直接或いは薬局福祉マネージャー(PBM)を通過する規定を発表した。この規則はまた、販売時点での値下げを反映するための新しい避風港を作成し、PBMと製造業者との間のいくつかの固定料金手配のための避難港を作成する。この変化の実施および処方薬製品販売所の値下げとPBMサービス料の新安全港は現在、現米大統領政府の審査を受けており、改正または廃止される可能性がある。また、2020年12月31日、CMSは2023年1月1日から発効し、メーカーに自己援助のすべての価値を患者に転嫁することを確保するように新規定を発表し、そうでなければ、これらのドルは薬物の平均メーカー価格と最適価格計算に計上される。2021年5月21日，PhRMAは米国コロンビア特区地域裁判所でHHSを起訴し，医療補助リベートに関する連邦法に違反していると主張した。この訴訟の結果がどのようにこの規則に影響を及ぼすのかまだ分からない。私たちはこの規則の施行とどんなさらなる変化が私たちの業務にどのように影響するのか予測できない。いくつかの措置および他の提案された措置は、発効するために追加の立法許可を必要とする可能性があり、現米大統領政府はこれらの措置を撤回または他の方法で変更する可能性があるが、現在の米国大統領政府も国会も、薬品コストを制御するための新しい立法措置を求め続けると表明している。
私たちの現在と将来の第三者との業務配置と、私たちの業務が全体的に適用される医療法律や法規を遵守し続けることを確保するために努力しており、多くのコストがかかります。政府当局は、私たちの商業行為がこのような法律や法規に適合していないと結論するかもしれない。もし私たちの業務が、医師や他の医療提供者との手配を含めて、このような法律または任意の他の私たちに適用される可能性のある政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは重大な民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、監禁、名誉被害、MedicareおよびMedicaid、返還、追加の報告要件のような政府援助の医療計画から除外される可能性があり、および/または私たちの業務を削減または再構成し、これらの法律を遵守しない疑いを解決するために、当社の誠実な合意または他の合意の制約を受けた場合、追加の報告義務監視を受ける可能性があります。もし私たちがそれと業務往来があることを期待している任意の医師や他の医療提供者や実体が適用法を遵守していないことが発見された場合、彼らは同様の処罰を受けるかもしれない。
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米国連邦、州、外国のプライバシーおよびデータ保護の法律、法規、基準を変更または遵守しないことは、当社の業務、運営、財務業績に悪影響を及ぼす可能性があります。
米国では、HITECHによって改訂されたHIPAAは、“保険エンティティ”(健康計画、医療情報交換所およびいくつかの医療提供者)およびそれらのそれぞれの商業パートナー、保護された健康情報を作成、受信、維持または送信する個人またはエンティティにプライバシー、安全および違反報告義務を適用し、これらの情報は、保証エンティティまたは保証エンティティを代表するために提供されるサービスに関連する。HIPAAは、特定の特定の識別可能な健康情報の漏洩状況を、衛生および公衆サービス部、影響を受けた個人、および漏れた規模が十分に大きいメディアに報告することを要求する。安全でない保護された健康情報、プライバシーに対する苦情やHHSの監査によりHIPAAに違反するエンティティが発見され、HHSとの解決合意や是正行動計画が必要であれば、HIPAAに対する不遵守の告発を結び、巨額の民事、刑事、行政罰金および/または追加の報告と監督義務を受ける可能性がある。連邦貿易委員会や連邦貿易委員会によると、HIPAAが適用されなくても、消費者の個人情報セキュリティを保護する適切な措置をとることができなくても、連邦貿易委員会法第5(A)節またはFTCA[米国連邦法典“第15編第45(A)節の不公平な行為ややり方に違反したり、商業に影響を与える不公平な行為ややり方に違反したりするようになっている。連邦貿易委員会は、会社が保有する消費者情報の敏感性と数量、ならびに業務の規模と複雑さを考慮して、会社のデータセキュリティ対策が合理的で適切であると予想している, セキュリティを向上させ，脆弱性を削減するための利用可能なツールのコストを提供する.個人が識別可能な健康情報は敏感なデータと考えられ，より強力に保護されるべきである。消費者個人情報の適切な保護に関する連邦貿易委員会の指導はHIPAAセキュリティ法規が要求するものと類似している。
また、ある州では健康情報のプライバシーやセキュリティを管理する場合もあり、その中にはHIPAAよりも厳しく、多くの州では互いに大きく異なり、同じ効果が生じず、コンプライアンス作業を複雑化させる可能性がある。適用される場合には、これらの法律を遵守しない場合には、重大な民事及び/又は刑事罰及び私的訴訟を引き起こす可能性がある。例えば、カリフォルニア州は最近“カリフォルニア消費者プライバシー法”(California Consumer Privacy Act、略称CCPA)を公布し、カリフォルニアの消費者のために新しいプライバシー権(法律で定義されているような)を創造し、消費者または家庭の個人データを処理するエンティティにより多くのプライバシーおよびセキュリティ義務を課す。CCPAは、カバーする会社に、そのデータ収集、使用、および共有アプローチに関するいくつかの開示を消費者に提供し、影響を受けたカリフォルニア住民に、特定の個人情報販売または移転から撤退することを選択する方法を提供する。CCPAは2020年1月1日に施行され、カリフォルニア州総検察長は2020年7月1日から違反者に対する法執行行動を開始した。現在HIPAAや臨床試験法規に拘束されている保護された健康情報には例外があるが，CCPAは我々の業務活動に影響を与える可能性がある。また、カリフォルニアの有権者は2020年11月3日にCCPAを改正·拡大するための新しいカリフォルニアプライバシー法であるカリフォルニアプライバシー法を可決した。CPRAは、2023年1月1日に施行される(特定の条項は、2022年1月1日まで遡及効力を有する)個人情報の処理および記憶に追加的な義務を追加する。私たちは引き続き“包括的平和協定”に関する事態に注目していきます, そしてコンプライアンスに関連した追加費用と支出が予想される。CCPA実施をめぐる不確実性は，我々の業務が個人データや保護された健康情報に関する変化する規制環境に脆弱性があることを示している。
個人情報を操作したり処理したりする世界各地の異なる外国司法管轄区では、追加のプライバシー制限を受ける可能性もあります。個人健康データを含む欧州経済地域内の個人の個人情報を収集、使用、記憶、開示、移転、または他の方法で処理することは、2018年5月25日に施行された一般データ保護条例(GDPR)によって制限される。GDPRの範囲は広く，個人データを処理する会社に対して多くの要求がなされており，健康や他の敏感なデータの処理，個人データに関する個人の同意の取得，個人へのデータ処理活動に関する情報の提供，個人データの安全と機密性の保護のための保障措置の実施，データ漏洩に関する通知の提供，第三者処理者の採用時に何らかの措置をとるなどの要求がある。GDPRはまた、米国を含むEU以外の国への個人データの移転に厳しいルールを実施し、データ保護当局が2000万ユーロや世界の年収の4%に達する可能性のある罰金を含むGDPR違反行為に巨額の罰金を科すことを許可している。GDPRはまた、データ主体と消費者協会に個人訴訟権利を与え、監督当局に苦情を提出し、司法救済を求め、GDPR違反による損害について賠償を受けることができる。さらに、GDPRは、国境を越えたデータ転送の制限を含む。GDPRを遵守することは厳格で時間のかかる過程となり、私たちの経営コストを増加させたり、私たちのビジネスやり方を変えることを要求したりする可能性があり、これらの努力にもかかわらず、罰金、処罰、訴訟のリスクに直面する可能性がある, ヨーロッパでの私たちの活動と関連した名声の被害。また、イギリスはEU離脱を決定し、一般にイギリスの離脱と呼ばれており、イギリスのデータ保護規制に不確実性をもたらしている。さらに、世界各地の異なる司法管轄区域では、特定のタイプの個人データのプライバシーおよび/またはセキュリティを規範化するための新しい法律が提案され続けている。これらの法律を遵守し、通過すれば、大量の資源が必要になり、私たちが遵守できなければ、可能な罰金と罰を受けやすくするだろう。
私たちは私たちの重要な人たちに強く依存して、新しいキーパーソンを募集する予定だ。もし私たちが高い素質の人材を誘致し、維持することに成功できなければ、私たちは私たちのビジネス戦略を成功的に実施することができないかもしれない。
私たちが競争の激しい生物技術と製薬業界の中で競争できるかどうかは、私たちが高い素質の管理、科学と医療人員を引き付けることができるかどうかにかかっている。私たちは私たちの会長兼元最高経営責任者David·ハラール、私たちのCEOダイアナ·ブレイナード、私たちのCEOヴィカス·シンハ、私たちの社長兼最高経営責任者、そして私たちのCEOアン·リンを含む、私たちの管理、科学、医療者に強く依存しています。私たちが望むのは
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秩序ある移行過程で、2021年5月17日に最高経営責任者に任命されたダイアナ·ブレイナードのように、新たに任命された役人と管理者を統合し、管理職の注意を業務から移し、他のキーパーソンを維持できなかったり、機関知識を失ったりするなど、管理移行に関連する様々なリスクと不確定要素に直面している。また，我々の任意の幹部，他の重要な従業員，他の科学·医療コンサルタントのサービスを失い，適切な代替者を見つけることができず，製品開発の遅延を招き，我々の業務を損なう可能性がある。例えば、Leen博士はベイラー医学院の教授であり、Marker Treeuticsの共同創始者でもある。注意をそらし、彼女の他のサービス義務にもっと注目するかもしれません。そうすれば、彼女の私たちへのサービスを失うことは、私たちの製品開発遅延を招き、私たちの運営に影響を与えるかもしれません。さらに、私たちの幹部、役員、そして他の人たちはアロヴィと私たちの付属会社ElevateBioの間に時間を割り当てます。例えば、David·ハラルはElevateBioの最高経営責任者を務め、全能生物とElevateBioの会長を務め、ヴェカス·シンハは全能生物とElevateBioの最高財務官を務める。したがって、これらの人たちは彼らのすべての注意を私たちに集中することができないかもしれません。これは私たちの研究開発と商業化目標の実現を阻害し、業務戦略を成功させる能力を深刻に損なう可能性があります。
私たちはマサチューセッツ州ウォルザムとテキサス州ヒューストンの施設で業務を行っています。この2つの地域はいずれも多くの他の生物製薬会社および多くの学術·研究機関の本部である。私たちの市場は技術者に対する競争が非常に激しく、私たちが受け入れられる条件で高い素質の人員を採用し、維持する能力を制限する可能性があり、甚だしきに至っては根本的にはできない。米国の移民と仕事認可法律法規の変化は、科学と専門人材の流動を制限する法律法規を含み、政治力と経済活動レベルの重大な影響を受ける可能性がある。移民やビザの法律法規の立法または行政変更が私たちの採用プロセスや目標、または非米国市民に関連するプロジェクトを損害した場合、私たちの業務は実質的な悪影響を受ける可能性がある。
価値のある従業員がわが社に残ることを奨励するために、賃金や現金インセンティブに加え、時間の経過とともに付与された限定株や株式オプションを提供します。時間が経つにつれて、従業員に対する制限株式および株式オプションの価値は、私たちの株価変動の大きな影響を受ける可能性があり、これらの変動は私たちの制御範囲を超えており、他社が提供するより利益のある見積もりをいつでも相殺するのに十分ではない可能性がある。私たちは価値のある従業員を引き留めるために努力しているにもかかわらず、私たちの管理、科学、開発チームのメンバーは短時間で私たちとの雇用関係を終了するかもしれない。私たちは私たちの重要な従業員と雇用協定を持っていますが、これらの雇用協定は自由に雇用できることを規定しています。これは、私たちのどの従業員も通知するかどうかにかかわらず、いつでも私たちの仕事を離れることができることを意味します。私たちの成功はまた私たちが引き続き高技能の初級、中級と高級管理者及び初級、中級と高級科学と医療人員を吸引、維持、激励できるかどうかにかかっている。
私たちのいくつかの役員と幹部は、ElevateBioの地位のために、実際的または潜在的な利益の衝突が存在するかもしれない。
私たちはElevateBioの付属会社です。私たちのCEO兼元最高経営責任者David·ハラールはElevateBioの会長兼最高経営責任者を兼任し、私たちの最高財務責任者Vikas SinhaはElevateBioの最高財務責任者を兼任しています。私たちの取締役会のAnsbert GadickeとMorana Jovan-EmBiricosもElevateBio取締役会の取締役を務めています。さらに、これらの個人の中の一部はElevateBioの株式を持っており、これはこれらの個人純資産の大きな部分を占めているかもしれない。このような取引は我々の監査委員会の承認を得なければならないという書面の関連側取引政策をとっているにもかかわらず、これらの個人にElevateBioに異なる影響を与える可能性のある決定を要求した場合、彼らのElevateBioの地位および任意のElevateBio持分または株式奨励の所有権は利益衝突の外観をもたらすか、または利益衝突を引き起こす可能性がある外観を提供する。
私たちは組織の規模を拡大する必要があるかもしれないし、このような成長を管理する時に困難に直面するかもしれない。
2022年9月30日まで、私たちは107人の従業員を持っている。私たちの発展と商業化計画と戦略の発展に伴い、私たちは上場企業として運営を開始し、私たちはより多くの管理、運営、販売、マーケティング、財務、その他の人員、そしてより多くの施設が私たちの業務を拡大する必要があると予想しています。特に、私たちの候補製品の開発と潜在的な商業化を支援するために、多くの追加の人員や他の資源を増加させる必要があるかもしれない。私たちの開発と商業化計画と戦略の発展に伴い、あるいは将来のいかなる買収により、追加の管理、運営、製造、販売、マーケティング、財務、その他の資源に対する需要が増加するだろう。私たちの既存の管理、人員、そしてシステムは未来の成長を支持するのに十分ではないかもしれない。今後の成長は、経営陣のメンバーにより多くの重大な責任を負わせるだろう
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私たちの業務の拡大に伴い、様々な戦略パートナー、サプライヤー、他の第三者とのより多くの関係を管理する必要があります。私たちの将来の財務業績と私たちが候補製品を商業化し、効果的に競争する能力は、私たちが未来の成長を効果的に管理する能力にある程度依存するだろう。そのため、著者らは著者らの開発仕事及び臨床前と臨床研究を有効に管理し、更に多くの管理、研究開発、製造、行政、販売とマーケティング人員を募集、訓練と統合することができなければならない。私たちはこのような任務のいずれも達成できず、私たちの会社の発展に成功することを阻害するかもしれない。
私たちの従業員は規制基準や要求を守らないことを含む不正行為や他の不正活動に従事する可能性があり、これは私たちに重大な責任を与え、私たちの名声を損なう可能性がある。
我々は、FDAの規定または同様の外国規制機関の同様の規定に故意に準拠できなかったこと、FDAまたは同様の外国規制機関に正確な情報を提供すること、私たちが制定した製造基準の遵守、連邦および州医療詐欺および乱用法律法規の遵守、および同様の外国規制機関によって制定され実行された類似の法律法規、財務情報またはデータを正確に報告すること、または許可されていない活動を開示することを含む、従業員詐欺または他の不正行為のリスクに直面している。不正行為はまた臨床研究過程で得られた情報を不当に使用する可能性があり、これは規制制裁と著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。従業員および第三者の不正行為を常に識別し、阻止することができるわけではなく、このような行為を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクまたは損失を効果的に制御することができないか、またはそのような法律や法規に準拠していないことによる政府調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができないかもしれない。もし私たちにこのような行動を提起した場合、私たちは自分自身の弁護や権利の維持に成功できませんでした。これらの行動は、民事、刑事および行政処罰、損害賠償、金銭罰金、監禁、Medicare、Medicaidおよび他の連邦医療保健計画の参加から除外される可能性があり、もし私たちが会社の誠実な合意または同様の合意の制約を受けて、これらの法律違反に関する告発、契約損害、名声損害などの追加的な報告要件と監督を解決するために、重大な罰金または他の制裁を加えることを含む、私たちの業務および運営結果に重大な影響を与える可能性があります, 利益と将来の収益の減少および私たちの業務の削減は、いずれも私たちの業務運営能力、財務状況、運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの業務に関わるリスク
私たちは私たちの情報システムをネットワーク攻撃から十分に保護できない可能性があり、サイバー攻撃は個人データを含む機密や独自の情報が漏洩し、私たちの名声を損なう可能性があり、私たちを重大な財務と法的リスクに直面させる可能性がある。
私たちの日常的な運営では、私たちは、私たちまたは私たちの第三者プロバイダが運営する情報技術システムに依存して、電子情報を処理、送信、保存します。私たちのプラットフォームと製品発見作業では、名前、郵送住所、電子メールアドレス、電話番号、臨床試験情報など、様々な個人データを収集して使用することができます。成功したネットワーク攻撃は、知的財産権、データ、または他の流用資産の盗難または破壊、または他の方法で私たちの機密または独自の情報を危険にさらし、私たちの運営を混乱させる可能性があります。ネットワーク攻撃の頻度，複雑さ，強度が増加しており，発見されにくくなってきている.サイバー攻撃には、敵対する外国政府の不法行為、工業スパイ活動、電気通信詐欺および他の形態のネットワーク詐欺、有害なマルウェアの配備、サービス拒否、社会工学詐欺、または他のデータセキュリティ、機密性、完全性、および可用性を脅かす手段が含まれる可能性がある。成功したサイバー攻撃は、運営中断を含むが、運営中断に限定されず、金融情報、商業秘密、財務損失、会社戦略計画の開示を含む機密商業情報が流用されることを含む深刻な負の結果をもたらす可能性がある。私たちは私たちの情報システムを保護するために資源を投入しているにもかかわらず、私たちはネットワーク攻撃が脅威であることを認識しており、私たちの努力が情報セキュリティホールを防止することを保証することはできません。これらの抜け穴は、私たちの業務、法律、財務、または名声を損なう、あるいは私たちの運営結果と財務状況に実質的な悪影響を及ぼすことになります。セキュリティホールまたは不適切なアクセスを防止または軽減することができず、著者らの臨床データまたは患者個人データを使用または開示することができないいかなる行為も、州法律によって規定された重大な責任を招く可能性がある, 例えば、州違約通知法、連邦法(例えば、HITECHによって改正されたHIPAA)、国際法(例えば、GDPR)は、私たちの名声に大きな悪影響を与え、私たちの新しい研究を行う能力に影響を与え、私たちの業務を混乱させる可能性があります。
さらに、私たちが依存する様々な第三者のコンピュータシステムは、私たちのCROおよび他の請負業者、コンサルタント、および法律および会計会社を含み、コンピュータウイルス、許可されていないアクセス、データ漏洩、ネットワーク釣り攻撃、サイバー犯罪者、自然災害(ハリケーンおよび地震を含む)、テロ、戦争、および電気通信および電気故障によって被害を受ける可能性がある。私たちは、私たちの第三者プロバイダに有効なセキュリティ措置を実施し、そのような任意の故障、欠陥、または違反を識別し、修正することに依存します。私たちまたは私たちの第三者プロバイダが私たちの情報技術システムおよびデータ完全性を効果的に維持または保護できなかった場合、または私たちの情報技術システムの重大な中断を予見、計画、または管理できなかった場合、私たちまたは私たちの第三者プロバイダは、そのようなネットワーク攻撃を予防、検出、制御することが困難である可能性があり、そのような攻撃は損失を招く可能性がある
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上記の状況および医師、患者および私たちのパートナーとの紛争、規制制裁または処罰、運営費用の増加、支出または収入損失、または他の不利な結果は、いずれも、私たちの業務、運営結果、財務状況、将来性、およびキャッシュフローに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。このような第三者がセキュリティホールを防止または軽減できなかったか、またはそのような情報を取得または開示することができなかったことは、私たちに同様の不利な結果をもたらす可能性がある。このようなセキュリティやデータプライバシー漏洩の影響を防止または軽減できなければ、訴訟や政府調査に直面する可能性があり、業務の潜在的な中断を招く可能性があります。
我々の内部コンピュータシステム、または我々の第三者CROまたは他の請負業者またはコンサルタントが使用するシステムは、故障したり、セキュリティホールに遭遇したりする可能性があり、これにより、私たちの候補製品の開発計画が実質的に破壊される可能性があります。
セキュリティ対策が実施されているにもかかわらず、我々の内部コンピュータシステムおよび現在および将来のCROおよび他の請負者およびコンサルタントのコンピュータシステムは、コンピュータウイルス、許可されていないアクセス、自然災害、および電気通信および電気故障の破壊を受けやすい。私たちがこれらの第三者をほとんどコントロールしていないか、それは彼らのシステムに問題が発生した時の私たちの脆弱性を増加させる。これまで，このような重大なシステム障害やセキュリティホールは経験していないが，このような事件が発生して我々の運営が中断されると，我々の開発計画や業務運営に大きな中断を招く可能性がある.例えば、完成したまたは未来の臨床前研究と臨床試験のデータ損失は、私たちの監督管理の承認作業を遅延させ、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性がある。同様に，我々は第三者に依存して候補製品を生産して臨床試験を行い，彼らのコンピュータシステムに関連する類似イベントも我々の業務に大きな悪影響を与える可能性がある.任意の中断またはセキュリティホールが私たちのデータやアプリケーションを紛失したり、破損したり、機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発および商業化は遅延する可能性があり、私たちの業務は他の悪影響を受ける可能性があります。
業務中断は私たちの将来の収入と財務状況を深刻に損害し、私たちのコストと支出を増加させるかもしれない。
私たちの業務、および私たちのCRO、CMOおよび他の請負業者およびコンサルタントの業務は、地震、電力不足、電気通信故障、水不足、洪水、ハリケーン、台風、火災、極端な天気条件、医療流行病、その他の自然または人為的災害または業務中断の影響を受ける可能性があり、私たちは主に自己保険です。このような業務中断の発生は、その深刻さと頻度が世界の気候変動によって拡大する可能性があり、私たちの運営と財務状況を深刻に損害し、私たちのコストと支出を増加させる可能性がある。私たちは私たちの候補製品を生産するために第三者メーカーに依存している。これらのサプライヤーの運営が人為的または自然災害または他の業務中断の影響を受ける場合、候補製品の臨床供給を得る能力が妨害される可能性がある。
アメリカや外国税法の変化や私たちの有効税率の変化は私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
米国連邦、州と地方所得税及び外国所得税に関する規則は立法手続きに参加する人員、アメリカ国税局、アメリカ財務省、外国税務当局の審査を受け続けている。税法の変化(これらの変化は追跡力を持つ可能性がある)は、私たちまたは私たちの普通株の所有者に悪影響を及ぼすかもしれない。近年、適用される税法は多くの変化が生じており、今後も変化が続く可能性がある。
例えば、“減税·雇用法案”(TCJA)は2017年に公布され、会社税率を35%の最高限界税率から21%の統一税率に引き下げ、純利息支出の減税を調整後の課税所得額の30%(一部の小企業を除く)に制限し、“注意法”で次のように議論する税法改正の場合、12月31日以降の納税年度から純営業損失を差し引くことを制限している。2017年から今年度までの課税所得額の80%は、2017年12月31日までの課税年度による純営業損失繰越(いずれもこのような純営業損失は無期限繰越の可能性があるにもかかわらず)を解消し、多くの業務控除や相殺を改正または廃止している。また、2020年3月27日、トランプ総裁は、新冠肺炎発生に対する税法のいくつかの改正を含む“コロナウイルス援助、救済、経済安全法”またはCARE法案に署名し、純営業損失の処理、利息控除制限、賃金税事項の一時的な有益な変化を含む米国経済を刺激することを目的としている。
いつ、どのような形態または発効日に新税法が公布されるかどうか、または既存または新税法に基づいて法規および裁決が制定、公布または発表されるかどうかは、私たちまたは私たちの株主の税負担を増加させるか、または税法または税法解釈の変化のいかなる悪影響を最大限に減少または軽減するために、経営方式を変更する必要があるかもしれない。
私たちはアメリカと外国の管轄地域で納税しなければなりません。私たちの世界的な納税義務は複雑で、重大な判断が必要です。関連する税務機関が私たちの報告書の税務立場に同意しなければ、私たちは追加的な税務責任を招くかもしれない。私たちの有効税率は、異なる法定税率国家収益の組み合わせの変化、私たちの譲渡定価実践への挑戦、繰延税金資産と負債推定値の変化、税収法律法規の変化、税務監査による私たちの税務申告の変化などの不利な影響を受ける可能性がある。
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私たちは純営業損失の繰越と他の税務属性を使用する能力が限られている可能性がある。
私たちは私たちのアメリカ連邦、アメリカ各州と海外純営業損失を利用して未来の潜在的な課税収入と関連所得税を相殺することができるかどうかは私たちの未来に発生する課税収入に依存して、私たちは私たちがいつ、あるいは十分な課税収入が発生するかどうかを予測して、私たちのすべての純営業損失を使用することができません。
2018年1月1日までの納税年度とそれまでの納税年度から始まった未使用の米国連邦税収損失は、このような未使用損失が満了するまで、将来の課税収入(ある場合)を相殺するために繰り越される。2017年12月31日以降に開始された納税年度による未使用の米国連邦税収損失は満期にならず、無期限繰越される可能性があり、通常はこれまでの納税年度に繰り越すことはできませんが、CARE法案によると、2018、2019、2020年に発生する純営業損失は、このような赤字納税年度までの5つの納税年度の各納税年度に遡ることができます。また，2020年12月31日以降の納税年度については，このような米国連邦純営業損失の控除額は，我々の将来のどの納税年度の課税所得額の80%を超えてはならない。さらに、私たちが現在および未来に使用されていないアメリカ連邦と州の税金損失および未使用のアメリカ連邦と州研究開発税収相殺は、1986年に改正された1986年の国税法第382条と383条またはこの法規の制限を受ける可能性があり、もし私たちが所有権変更を経験した場合、特定の株主が3年間スクロールしている間の株式所有権の変化が50ポイントを超えると定義される(価値で計算)。私たちは過去にこのような所有権の変化を経験したことがあるかもしれませんが、将来私たちは株式所有権の変化によって所有権の変化を経験するかもしれません。その中のいくつかの変化は私たちがコントロールできません。2021年12月31日まで、私たちはアメリカ連邦と州の純営業損失の繰越はそれぞれ約1330万ドルと850万ドルで、連邦と州の研究開発税収控除はそれぞれ280万ドルと80万ドルであることを報告した。私たちがこれらの純営業損失を利用して繰り越す能力は、上記のような“所有権変更”によって制限される可能性があり、納税義務が増加する可能性があります。
不安定な市場、経済または地政学的状況は、私たちの業務、財務状況、株価に深刻な悪影響を及ぼす可能性がある。
世界の信用と金融市場はすでに、流動性と信用供給の深刻な減少、金利上昇、消費者自信の低下、経済成長の低下、失業率の上昇、経済安定の不確定性を含む極端な変動と破壊を経験し続ける可能性がある。信用と金融市場のさらなる悪化と経済状況への自信が起こらない保証はない。また、米国以外の地政学的不安定は、最近のロシアのウクライナ侵攻など、我々の業務や世界市場に影響を与える可能性もある。私たちは現在ウクライナやロシアで臨床試験を行っていませんが、これらの事件が私たちの業務や私たちの任意の第三者パートナーの業務にどのような全体的な影響を与えるか、私たちのCRO、契約製造業者、または他のパートナー、あるいはEUや他の影響を受けている国の医療システムにどのような影響を与えるかを決定することはできません。私たちの全体的な業務戦略は、このような経済低迷、不安定なビジネス環境、または持続不可能で不安定な市場状況のいずれかの悪影響を受ける可能性がある。現在の株式や信用市場が悪化したり改善されていない場合、任意の必要な債務や株式融資をより困難にし、コストがより高く、希釈度が高くなる可能性がある。
適時に有利な条件で任意の必要な融資を得ることができなければ、私たちの成長戦略、財務業績、株価に実質的な悪影響を与える可能性があり、臨床開発計画の延期または放棄を要求する可能性がある。さらに、私たちの現在の1つまたは複数のサービスプロバイダ、製造業者、および他のパートナーは、経済的に困難な時期を乗り切ることができない可能性があり、これは、私たちが時間通りに、予算で運営目標を達成する能力に直接影響を与える可能性がある。
また、私たちの株価は下落する可能性があり、一部の原因は株式市場の変動と全体的な経済低迷である。
訴訟に関連するリスク
私たちはもっと大きな証券集団訴訟の危険に直面しているかもしれない。
歴史的に見ると、証券集団訴訟は通常、ある会社の証券市場価格が下落した後に提起される。このリスクは，バイオテクノロジーや製薬会社が近年大幅な株価変動を経験しているため，我々と特に関連している。もし私たちが起訴されれば、巨額のコストを招き、経営陣の注意と資源を移す可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性がある。
私たちに対する製品責任訴訟は、私たちが重大な責任を負い、私たちが開発する可能性のある任意の製品の商業化を制限する可能性があります。
私たちは人体臨床研究で私たちの候補製品をテストすることに関連する固有の製品責任リスクに直面しています。もし私たちが開発する可能性のある任意の製品を商業的に販売すれば、私たちはより大きなリスクに直面します。私たちの臨床研究に参加した被験者、患者、医療提供者、あるいは他の使用、管理、または販売した人は、私たちに製品責任クレームを出すかもしれません。もし私たちが私たちの候補製品や製品に被害を与えるクレームを自己弁護することに成功できなければ、私たちは重大な責任を招くかもしれない。是非曲直や最終結果にかかわらず、賠償責任は
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私たちは現在、製品責任保険のレベルを持っていて、これは似たような場合の会社の慣例であり、予測可能なリスクを提供するのに十分な保険だと思いますが、私たちが生じる可能性のあるすべての責任をカバーするのに十分ではないかもしれません。私たちは可能などんな責任にも対応するために、合理的な費用や十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれない。もし私たちが開発している候補製品が規制部門の承認を得たら、製品の保険範囲を拡大し、商業製品の販売を含めるつもりですが、規制部門の承認を受けた製品のために商業的に合理的な商品責任保険を得ることができないかもしれません。予期せぬ副作用を有する薬物に基づく集団訴訟では，すでに多くの判決が下されている。成功した製品責任クレームまたは一連の私たちに対するクレーム、特に判決が私たちの保険範囲を超えた場合、私たちの現金を減少させ、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。
知的財産権訴訟に関するリスク
もし私たちが第三者の知的財産権侵害で起訴されれば、それによって生じる訴訟は費用が高く時間がかかる可能性があり、私たちの開発と商業化努力を阻害または延期する可能性がある。
私たちのビジネス成功は、第三者の特許および独自の権利を侵害しないBCMを含む、私たちと私たちのパートナーにある程度依存する。しかし、私たちの研究、開発、および商業化活動は、第三者が所有または制御している特許または他の知的財産権を侵害または他の方法で侵害される可能性がある。アメリカ国内外で、大量の訴訟と他の対抗性訴訟手続きがあり、生物技術と製薬業界の特許とその他の知的財産権に関連し、特許侵害訴訟、妨害或いは派生訴訟、異議、再審と各方面間米国特許商標局と非米国特許庁で行われた認可後審査手続。我々が開発している分野には，米国や非米国から発行された特許や第三者が所有する未解決の特許出願が多く存在し，我々の候補製品を開発することが可能である.バイオテクノロジーおよび製薬業界の拡張および特許の発行に伴い、我々の候補製品は、我々を含む業界参加者が、どの特許が様々なタイプの製品または使用方法をカバーしているかを常に明らかにしていない可能性があるので、第三者特許権侵害のクレームのリスクが増加する可能性がある。特許のカバー面は裁判所の解釈に依存し、解釈は常に統一的または予測可能ではない。また、バイオテクノロジーや製薬業界を含む知的財産権に依存する業界の多くは、競争相手に対する優位性を得るための手段として知的財産権訴訟を利用している。一部のクレーム者は私たちよりもはるかに多くの資源を持っている可能性があり、私たちよりも複雑な知的財産訴訟費用をより大きく長時間受けることができるかもしれない。また，特許権の強制執行による特許料の抽出と和解にのみ重点を置いた特許持株会社が我々を対象とする可能性がある。
第三者は、既存または未来の知的財産権に基づいて、私たちが彼らの独自技術を不正に使用していると主張する権利侵害を私たちに提起するかもしれない。我々の候補製品の使用または製造に関連する第三者特許または特許出願が存在する可能性があり、これらの特許または特許出願は、材料、配合、製造方法または治療方法を必要とするが、これらの特許または特許出願を識別することができない。例えば、これらの出願は、通常、提出日後の一定期間秘密に維持されているので、私たちの候補製品に関する特許出願は、私たちが知らずに他の人によって提出される可能性がある。すでに公表されている係属中の特許出願であっても、私たちが知っているいくつかの特許出願を含めて、私たちの候補製品またはその使用または製造をカバーするために、後で修正されることができる。特許発行後、特許請求の範囲は、依然として法律解釈、特許における書面開示、および特許の起訴履歴に依存する。さらに、私たちは、私たちの活動に関連していると考えられる第三者特許または特許出願を分析し、私たちの任意の候補製品に対して自由に運営できると考えているかもしれませんが、私たちの競争相手は、私たちが関係ないと思う特許を含む、発表されたクレームを得るかもしれません。これは、私たちの努力を阻害したり、私たちの任意の候補製品や私たちの活動が彼らのクレームを侵害する可能性があります。
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もし私たちまたは私たちのパートナーがBCMを含めて特許侵害を起訴された場合、私たちは私たちの候補製品、製品、および方法が関連特許の特許主張を侵害していないか、または特許主張が無効または実行不可能であることを証明する必要があり、私たちはそれができないかもしれない。特許が無効または強制執行できないことを証明することは困難であり，関連訴訟で勝訴しても，我々は巨額のコストを招く可能性があり，我々管理者や科学者の時間や注意力が他の活動から移行する可能性がある.発行された第三者特許が管轄権のある裁判所によって有効かつ強制的に実行可能であると判断され、私たちの材料、配合、製造方法、または治療方法の様々な側面をカバーする場合、関連特許が満了するまで、関連する候補製品の開発、製造、または商業化を余儀なくされる可能性がある。代替的に、私たちは、権利侵害技術を使用し、侵害候補製品の開発、製造、またはマーケティングを継続するために、第三者の許可を得ることを望むか、または要求される可能性がある。しかし、私たちは商業的に合理的な条項で必要な許可証を得ることができないかもしれないし、全く得られないかもしれない。たとえ我々が許可を得ることができても，これらの権利は非排他的である可能性があり，これは我々の競争相手が許可を得た同じ知的財産権へのアクセス権をもたらす可能性がある.さらに、私たちの知的財産権に対するクレームが成功した場合、私たちは、損害賠償と弁護士費の3倍(特許侵害が発見された場合)、または私たちの侵害製品候補製品を再設計することを含む巨額の損害賠償を支払わなければならない可能性があり、それは不可能であるか、技術的に不可能であるか、または多大な時間とお金の支出を必要とする可能性がある。金銭損害賠償を支払う以外は, 私たちは貴重な知的財産権や人員を失う可能性があり、私たちにクレームを出した当事者は禁止令や他の衡平法の救済を受ける可能性があり、これは私たちの業務行為に制限を加えるかもしれません。
私たちは第三者の機密情報や商業秘密を流用する疑いに直面するかもしれない。もし私たちが第三者の商業秘密を盗用したことが発見されたら、私たちはこれらの商業秘密のさらなる使用を阻止されるかもしれません。これは私たちの候補製品を開発する能力を制限するかもしれません。
結果にかかわらず、知的財産権クレームの弁護は高価で時間がかかるかもしれない。したがって、私たちが最終的に勝訴したり、最終判決の前に和解が成立したりしても、どの訴訟も思わぬ費用を私たちにもたらす可能性がある。私たちにクレームを出した当事者は、彼らがより多くの資源を持っているので、私たちよりも複雑な特許訴訟の費用を効果的に維持することができるかもしれない。また，訴訟や脅威訴訟は，我々の管理チームの時間や注意力に大きな要求を与え，会社の他の業務への追求を分散させる可能性がある.任意の知的財産権訴訟において、聴聞結果、動議裁決、および訴訟における他の一時的手続きが公開される可能性があり、これらの発表は、私たちの候補製品、計画、または知的財産権の知覚的価値に悪影響を及ぼす可能性がある。いかなる訴訟の開始および継続によって生じるいかなる不確実性も、私たちが追加資金を調達する能力に重大な悪影響を及ぼすか、または私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。上記のすべての理由により、実際または脅かされた知的財産権クレームは、私たちが候補製品を開発または商業化することを阻止したり、いくつかの態様の業務運営を停止させたりする可能性がある。
私たちは私たちの知的財産権を保護または実行する訴訟に巻き込まれる可能性があり、これは高価で、時間がかかり、成功しない可能性があり、私たちの業務の成功に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
第三者は私たちの特許を侵害したり、流用したり、他の方法で私たちの知的財産権を侵害する可能性がある。我々の特許出願は、特許が出願から発行されるまで、および発行されるまで、発行された特許要件が技術の範囲をカバーする限り、これらの出願に要求される技術を実施する第三者に対して実行することはできない。将来的に、私たちまたは私たちのパートナーは、私たちまたは私たちのパートナーの知的財産権を強制または保護し、私たちまたは私たちのパートナーの商業秘密を保護し、または私たちの知的財産権の有効性、所有権、実行可能性、または範囲を決定するために、法的手続きを開始することを選択することができる。私たちまたは私たちのパートナーは、侵害者が提起したと思われる任意のクレームに対しても、これらの当事者が私たちまたは私たちのパートナーに反訴させ、私たちまたは私たちのパートナーが彼らの知的財産権を侵害している、または私たちの知的財産権が無効または実行できないと主張する可能性がある。
第三者によって引き起こされる、我々または我々のパートナーによって提起される、または米国特許商標局によって発表される干渉または派生プログラムは、我々の特許または特許出願に関連する発明または在庫事項の優先権を決定するために必要である可能性がある。私たちや私たちのパートナーも再審や異議手続きのような他の手続きに参加することができます各方面間米国特許商標局または非米国司法管轄区域で行われる、私たちの知的財産権または他の人の知的財産権に関する審査、認可後の審査、または他の認可前または認可後の手続き。これらの訴訟のいずれの不利な結果も、私たちまたは私たちのパートナーが関連技術の使用を停止し、私たちの候補製品を商業化することを要求し、または勝利者にその権利を許可することを要求する貴重な知的財産権を失う可能性がある。もし勝利者が商業的に合理的な条項で私たちまたは私たちのパートナーに許可を提供しなければ(何かの許可を提供すれば)、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。たとえ私たちまたは私たちの許可者が許可を得ても、それは非排他的で、私たちの競争相手が私たちまたは私たちのパートナーに許可を与える同じ技術にアクセスできるようにすることができる。さらに、私たちの特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、会社が私たちと協力し、現在または将来の候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止するかもしれない。
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どんな知的財産権訴訟も費用が高くて時間がかかるかもしれない。私たちまたは私たちのパートナーと比較して、私たちまたは私たちのパートナーは、このような訴訟における相手が、このような法的行動を起訴するためにより多くの資源を投入する能力があるかもしれない。したがって、私たちまたは私たちのパートナーは努力しているにもかかわらず、私たちまたは私たちのパートナーは、第三者が私たちの知的財産権を侵害したり、流用したりすることを阻止できないかもしれません。特に法律ではアメリカのように私たちの権利を十分に保護する国がないかもしれません。関連訴訟で勝訴しても、私たちは巨額のコストを招く可能性があり、私たちの管理者や科学者の時間と注意は他の活動に移される可能性があります。さらに、侵害訴訟では、裁判所は、私たちの1つまたは複数の特許の全部または一部が無効または強制的に実行できないと判断するか、または私たちの特許が関連技術をカバーしないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。どんな訴訟手続きの不利な結果も、私たちの1つ以上の特許を無効が宣言されるか、強制的に実行できないか、または狭い解釈される危険性に直面させる可能性がある。
さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。さらに、公聴会、動議、または他の一時的な手続きまたは事態の発展の結果が公開される可能性があり、証券アナリストまたは投資家がこれらの発表に対して否定的な見方をする場合、私たちの普通株の価格は悪影響を受ける可能性がある。
私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、または独立請負業者が第三者の機密情報を誤って使用または開示したか、または私たちの従業員がその前の雇用主によって言われた商業秘密を誤って使用または開示したという疑惑の影響を受けるかもしれない。
バイオテクノロジーや製薬業界でよく見られるように、私たちが雇った個人は以前、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む大学や他のバイオテクノロジーや製薬会社に雇われていた。私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、および独立請負業者が、私たちのために働いているときに他人の固有情報またはノウハウを使用しないことを保証するために努力しているが、私たちは、商業秘密または他の固有情報を含む、私たちまたは私たちの従業員、コンサルタントまたは独立請負業者が、私たちの従業員の任意の元雇用主または他の第三者の知的財産権を無意識にまたは他の方法で使用または開示しているというクレームを受ける可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭損害賠償の支払いに加えて、貴重な知的財産権や人員を失う可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
私たちの財務状況、資本需要、普通株式所有権に関するリスク
財務状況に関するリスク
著者らは臨床末期の細胞治療会社であり、設立以来ずっと純損失状態にある。私たちは予測可能な未来に、私たちは永遠に達成されたり、利益を維持したりすることができないかもしれない重大な損失を受け続けると予想している。
生物製薬製品開発への投資は非常に高い投機性があり、それは大量の前期資本支出を必要とし、重大なリスクが存在するため、即ち任意の潜在的な候補製品は十分な効果或いは受け入れ可能な安全状況を証明できず、監督部門の承認を得ることができず、商業上実行可能ではない。これまで、商業販売が許可されている製品は何もありませんし、製品販売から何の収入も得られていません。私たちの臨床開発と持続的な運営に関連する大量の研究開発やその他の費用が発生し続けます。したがって、私たちは利益を上げず、設立以来各時期に損失を出した。設立以来、著者らはほとんどの財務資源と努力を臨床前研究と臨床試験を含む研究と開発に投入した。私たちの財務状況と経営結果は、純損失を含めて、四半期ごとに毎年大きく変動する可能性があります。したがって、今後の経営業績の指標として、いかなる四半期や年度の業績にも依存してはいけません。また、純損失と負のキャッシュフローはすでに我々の株主権益や運営資本に悪影響を与え続けている。2021年12月31日と2020年12月31日までの年度の純損失はそれぞれ1.72億ドルと6980万ドルだった。2022年9月30日までの累計赤字は4兆276億ドル。私たちは予測可能な未来に引き続き大きな損失を受けることが予想され、私たちが私たちの候補製品を研究·開発し、規制部門の承認を求めるにつれて、これらの損失は増加するだろう。
私たちの費用は大幅に増加すると予想されています
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米国食品医薬品局または米国食品医薬品局または他の規制機関が現在の予想に基づいて臨床試験を行うことを要求した場合、候補製品のための適切な生産スケジュールを確立する上で何らかの遅延が生じた場合、または任意の原因(コロナウイルス病19または新冠肺炎大流行を含む)によって臨床試験の完了を延期したり、私たちの任意の候補製品を開発したりすれば、私たちの費用は私たちの予想を超える可能性がある。
私たちの経営の歴史は限られていて、これは私たちの業務のこれまでの成功度を評価することを難しくし、私たちの未来の生存能力を評価することも難しいかもしれません。
当社は2013年8月に設立されました。設立以来、著者らはすでにほとんどの資源を調達資金、組織と配備会社の人員、業務計画、発見と研究活動の展開、候補製品の獲得或いは発見、著者らの知的財産権の組合せの確立と保護、POSLOLUCEL、ALVR 106、ALVR 109とその他の候補製品の開発と改善、臨床試験の準備及び第三者との手配を確立し、著者らの候補製品と部品材料の初期数量を生産する。私たちは主に私募優先株、2020年8月の初公募株(IPO)、2022年7月の登録直接発行により私たちの業務に資金を提供しています。私たちは、いかなる第三段階の臨床試験を成功させ、監督部門の許可を得て、商業規模の製品を一貫して生産したり、第三者代表を手配して、あるいは任意の候補製品の商業化に必要な販売とマーケティング活動を行うことができることを証明していません。また，われわれの細胞療法では同種異体，既製品，多ウイルス特異的T細胞療法が新たであり，大きく確認されていない。私たちの限られた運営歴史と承認されていない製品を考慮すると、私たちの未来の成功、業績或いは生存能力に関する予測、特に急速に発展する免疫治療領域を考慮すると、すべて不正確である可能性がある。
また、私たちの限られた運営の歴史を考慮すると、私たちは予見できない費用、困難、合併症、遅延、その他の既知と未知の要素に直面する可能性がある。私たちは研究開発に集中している会社からビジネス活動を支援できる会社に転換する必要があり、このような転換では成功しないかもしれません。様々な要因により、私たちの財務状況と経営業績は四半期ごとと毎年大幅に変動し続け、その多くの要素はコントロールできないと予想しています。したがって、私たちの任意の四半期や年度の財務業績は未来の経営業績を代表することができないかもしれない。
資本需要に関連するリスク
私たちは大量の追加資金が必要になります。もし私たちが必要な時に資金を集めることができなければ、私たちは私たちの製品発見と開発計画や商業化努力の延期、減少、またはキャンセルを余儀なくされるかもしれません。
臨床前研究と臨床試験を含む薬物製品を開発することは、非常に時間がかかり、高価かつ不確定な過程であり、完成するのに数年かかる。私たちは引き続き大量の資金を投入し、私たちの現在と未来のプロジェクトの臨床前と臨床開発を続ける予定だ。もし私たちが開発した任意の候補製品のために市場の承認を得ることができれば、私たちがPosolucelを開発しているか、または開発する可能性のあるいかなる兆候も含めて、私たちはこのような候補製品を発売し、商業化するために多くの追加資金が必要になります。このような発表と商業化は、将来契約する可能性のあるパートナーの責任ではありません。また，我々の開発努力の過程で他の予期しないコストが発生する可能性がある.各パートナー(BCMを含む)とのライセンス契約条項によると、いくつかの開発、規制、ビジネスマイルストーンを実現する際に支払う義務があります。著者らの計画と期待される臨床試験の設計と結果は高度に不確定であるため、私たちが開発に成功した任意の候補製品の開発と商業化に必要な実際の数量を合理的に見積もることができない。さらに、連邦、州あるいは地方法律法規または臨床サイト政策の変化によるいかなる新冠肺炎に関連する計画の挫折や遅延は、私たちの候補製品の開発時間とコストに影響を与える可能性がある。
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私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存しています
2022年9月30日現在、私たちは2.641億ドルの現金、現金等価物、短期投資を持っている。私たちは許容可能な条件で追加資金を提供するかどうか、あるいは根本的にできないかどうかを確認することができない。私たちが約束した追加資本源はありません。もし私たちが十分な追加資本を調達できない場合、あるいは私たちが受け入れられる条項で追加資本を調達することができなければ、私たちは候補製品の開発や商業化、または他の研究開発計画を大幅に延期、削減、または停止しなければならないかもしれません。もし私たちが合意の下での支払いや他の義務を履行できなければ、私たちの現在または未来のいかなる許可協定も終了される可能性がある。
私たちの既存の現金、現金等価物、および短期投資は、これらの財務諸表の発表後少なくとも12ヶ月以内に、私たちの運営費用と資本支出需要に資金を提供することができると信じています。この推定は間違っていることが証明される可能性があり、私たちは現在予想されているよりも早く私たちが利用できる資本資源を使用することができる。さらに、変化する状況-そのいくつかは私たちの制御を超えているかもしれない--私たちの資本消費速度は私たちの現在の予想よりも大きく速く、私たちは計画よりも早く追加資金を求める必要があるかもしれない。
製造業に関するリスク
私たちは私たちの同種異体、既製の単一と多VST細胞療法のために効率的で生産性の高い製造サプライチェーンを開発するつもりだ。医薬品製造過程のプロセス性能資格を検証する上での遅延は，規制部門の承認や，我々の開発計画を延期し，収入創出能力を制限する可能性がある。
もし私たちのCMOの規制承認が延期されたら、私たちは十分な数の候補薬を生産できないかもしれません。これは私たちの開発活動と私たちの成長と収入の機会を制限します。“第三者への依存に関する私たちのリスク”に記載されているリスクに加えて、私たちの既存のCMO、契約検査実験室、または既存の原材料サプライヤーは、cGMPおよびCGTPに適合することを確実にするために、FDA、EMAまたは他の同様の規制機関の持続的な定期検査を受ける。私たちまたは彼らは、これらの法規または他の法規に対する私たちの要求を遵守して記録することができず、臨床または将来の商業用途製品供給の重大な遅延を招く可能性があり、臨床試験の終了または棚上げを招く可能性があり、または候補製品の商業マーケティング申請の提出または承認を遅延または阻止する可能性がある。私たちはまた次のような点で問題に直面するかもしれない
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適用される法規を遵守しないことは、罰金、禁止、民事処罰、私たちの1つまたは複数の臨床試験の一時停止または棚上げを要求すること、規制機関が私たちの候補製品の発売を承認できなかったこと、遅延、一時停止または許可の撤回、免許の取り消し、候補薬物の没収またはリコール、操作制限、および刑事起訴を含む、私たちまたは私たちのパートナーに制裁を加える可能性もあり、これらはいずれも私たちの業務を損なう可能性がある。
我々や我々のパートナーの施設を活用するためには，先進的な製造技術やプロセス制御を開発する必要がある。これ以上の投資がなければ、製造技術の進歩は、私たちまたは私たちのパートナーの施設や設備を不足させたり、時代遅れにしたりするかもしれない。
私たちの多くの候補製品は、適用される規制機関の承認を得たら、市場ニーズを満たすために大量の商業供給が必要になるかもしれない。このような需要を満たすためには、最初の生産レベルよりも“拡大”、または“拡大”、生産過程における重要な要素が必要となる。もし私たちがそれができない場合、あるいはそうすることを遅延させたり、規模を拡大したコストが私たちにとって経済的に不可能である場合、あるいは第三者サプライヤーが見つからなければ、私たちは未来の需要を満たすのに十分な数の候補製品を生産することができない、あるいは商業的に実行可能なコストで生産することができないかもしれない。
第三者製造に関するリスク
私たちと私たちの第三者パートナーは大量の製造リスクに直面しています。その中でどのリスクも私たちのコストを大幅に増加させ、候補製品の供給を制限する可能性があります。
既存の候補製品ライセンスを取得するとともに、パートナーから製造プロセス技術を取得し、場合によってはプロセス中間体および臨床材料の在庫を取得する。製造プロセス、テスト、および関連する技術ノウハウを移行することは複雑であり、時間経過とともに変化する可能性のある記録ありおよび無記録プロセスの審査および組み入れに関する。さらに、生産を異なる施設に移転するためには、特定の施設の具体的な要件を満たすために、新しいプロセスまたは異なるプロセスを利用する必要がある場合がある。各段階は、適切な法規に適合するように遡及および同時に検証され、私たちの臨床候補製品または任意の将来承認された製品を支援するために、生産データの有効性を維持するために、いかなる接続研究も必要な変化が生じていないことを確認する。したがって，我々のパートナーがすべての関連技術を十分に譲渡していない，あるいはこれまでの実行が適用されなかったリスクがある.
また、私たちは重大な開発と拡大を行い、これらの技術を移転し、各種の研究、臨床試験、商業投入のために私たちのすべての候補製品を生産する準備が必要である。もし私たちが私たちのネットワーク内で生産を移転することを選択した場合、私たちは新しいまたは“受信”施設で生産された製品が元のまたは“送信”施設で生産された製品に相当することを証明する必要がある。適用される規制機関ごとに類似した薬物製品が生産されていることを証明することはできず，候補製品の開発が遅れる可能性がある。
私たちの候補製品の製造プロセスは最初に私たちのパートナーが臨床目的で開発しました。我々は，先進的な臨床研究と商業化要求を支援するために，我々のパートナーとともに既存のプロセスを発展させる予定である。商業上実行可能な製造技術の開発は1つの困難と不確定な任務であり、高級臨床研究或いは商業化に必要なレベルへの拡張に関連するリスクはコスト超過、技術拡大の潜在問題、技術再現性、安定性問題、試薬或いは原材料の一致性と適時獲得性を含む。私たちの候補製品の製造施設は地震と他の自然災害、設備故障、労働力不足、電力故障、多くの他の要素の悪影響を受ける可能性があります。
細胞療法の製造過程は汚染、設備故障或いは設備の設置或いは操作が不適切、サプライヤー或いはオペレータのミスにより製品損失を招きやすい。我々の任意の候補製品に対して、正常な製造と流通プロセスとの微小な偏差があっても、生産良率の低下、肝心な製品の品質属性への影響、その他の供給中断を招く可能性がある。製品の欠陥も意外に起こる可能性がある。もし私たちの候補製品または私たちの候補製品を製造する製造施設で微生物、ウイルス、または他の汚染が発見されれば、これらの製造施設は汚染を調査して修復することができるように長い間閉鎖する必要があるかもしれない。我々の多VST細胞治療候補製品は第三者ドナーの血液から製造されているため，製造過程は第三者ドナー材料の有用性の影響を受けやすい。商業化可能な製品を開発する過程は、安全かつ有効であることが証明されていても、特に挑戦的である可能性がある。このような候補製品の製造は複雑なプロセスと関連がある。その中のいくつかの過程は専門的な設備と高い技術と訓練された人員を必要とする。これらの候補製品の製造過程は追加リスクの影響を受けやすいだろう, 製造過程全体で無菌条件を維持する必要があると考えられる。ドナー材料であっても、製造中に使用される材料中のウイルスまたは他の病原体の汚染であっても、または微生物材料がそのプロセス中の任意の点に入ることは、汚染または使用できない製品をもたらす可能性がある。このタイプの汚染は製品製造の遅延を招く可能性があり、これは私たちの候補製品の開発遅延を招く可能性がある。このような汚染物質はまた副作用の危険を増加させる可能性がある。さらに私たちの同種製品は最終的には
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異なる細胞系は、それぞれ異なるヒト白血球抗原スペクトルを持っている。そのため、患者の治療のために適切な細胞系を選択と分配するには、臨床操作、サプライチェーンと品質保証者の間の密接な協調が必要である。
私たちの候補製品の生産運営に影響を与える不利な発展は、ロット故障、在庫不足、出荷遅延、製品の撤回やリコール、あるいは私たちの薬品供給の他の中断を招く可能性があり、これは私たちの候補製品の開発を遅延させる可能性があります。私たちはまた、規格に適合しない薬品の供給によって他の費用と支出が発生し、コストの高い救済措置を取らなければならないかもしれないし、より高価な製造代替案を求めなければならないかもしれない。私たちの候補製品に対する需要を満たすことができないことは、私たちの名声を損なう可能性があり、医師、医療支払者、患者、あるいは私たちの製品開発努力を支持する医療コミュニティ(病院や外来診療所を含む)におけるわが製品の名声を損なう可能性があります。
臨床とビジネススケジュールを維持することは、私たちのエンドツーエンド·サプライチェーンネットワークに依存して製造を支援する；もし私たちが第三者サプライヤーと問題があれば、私たちの候補製品の開発と潜在的な商業化は延期される可能性がある。
私たちは、私たちのCMOまたは私たちのパートナーにある程度依存して、私たちの候補製品を生産し、私たちの候補製品の製造またはテストに組み込まれたり使用された材料を取得します。私たちのCMOやパートナーは私たちの従業員ではなく、CMOやパートナーとの合意に基づいて私たちに提供された救済措置を除いて、私たちが行っている臨床前研究および臨床試験製造に供給するのに十分な時間と資源(経験豊富な従業員を含む)が投入されているかどうかを直接制御することはできない。
私たちの活動を支持するために、臨床と商業材料に対する期待供給需要を満たすために、私たちはこれらの材料の製造をCMO或いは私たち自身の工場に移して、監督部門の許可と商業生産POSSIOL、ALVR 106、ALVR 109或いは私たちの同種異体T細胞免疫治療プラットフォームによって産生された任意の未来候補製品を移転する必要がある。どこで生産しても，キー原材料や試薬のサプライヤーと関係を発展させ，生産規模を拡大し，これらの施設で生産された材料が従来生産されていた材料と比較可能であることを証明する必要がある。製造プロセスおよびノウハウを移転することは複雑であり、時間の経過とともに変化する可能性のある記録および記録の有無の審査および組み込まに関するプロセスである。
さらに、生産を異なる施設に移転するためには、特定の施設の具体的な要件を満たすために、新しいプロセスまたは異なるプロセスを利用する必要がある場合がある。いくつかの製造プロセスとプロセス改善の移転を支援するために、より多くの比較可能な作業を行う必要があると予想される。以前に生産された材料と我々のCMOが生成した材料との比較性を証明するための研究や関連評価が完了するまで，すべての関連技術的ノウハウやデータが製造過程に十分に組み込まれているとは判断できなかった。
もし私たちが比較可能な候補製品の移転と生産に成功できなければ、私たちの候補製品をさらに開発して製造する能力は負の影響を受けるかもしれない。
ElevateBio製造施設を使用して私たちの製造ネットワークに柔軟性を提供しているが、私たちはまだ生産供給を継続するためにいくつかの候補製品のための追加のCMOを探す必要があるかもしれない。我々の製造プロセスの性質から，我々のT細胞免疫療法候補製品を製造するために必要な技能と能力を持つCMOの数は限られている。私たちは、ElevateBioと私たちが使用している現在のCMOが大規模化生産できない場合、あるいは他の面で何か問題があれば、限られた数の代替サプライヤーを決定しました。
細胞療法の製造はFDAと世界各地の類似の監督管理機関によって複雑かつ厳格な監督管理を行い、必要な製造と監督管理の専門知識と施設を持つ代替第三者サプライヤーが存在するにもかかわらず、代替サプライヤーを手配し、製造プログラムをこれらの代替サプライヤーに移転し、これらの新しいサプライヤーが生産した材料の比較性を証明することは非常に高価であり、大量の時間を要する可能性がある。候補製品や中間体の新しい製造業者は、適用される規制要件に適合するように要求されるだろう。これらの製造業者は、コストや十分な数で私たちの候補製品を製造できないかもしれないし、私たちの候補製品の開発や商業的に成功した製品をタイムリーに完成させることができないかもしれません。もし私たちが代替の第三者製造源を手配できない場合、あるいは商業的に合理的な条項や適時にそうすることができなければ、私たちは候補製品の開発を完成させたり、マーケティングや流通を行うことができないかもしれません。また、FDAまたは同様の規制機関がこれらの材料の候補製品仕様および比較可能性評価に同意しなければ、候補製品のさらなる臨床開発が大幅に遅れる可能性があり、多くの追加費用が発生する。
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第三者製造商会に依存してリスクをもたらし、もし私たちが自分で候補製品を製造すれば、私たちはこれらのリスクの影響を受けません。第三者に依存して法規遵守性と品質保証を得ることを含み、第三者メーカーは製造合意の義務を履行するために財政資源を維持できない可能性があり、第三者は私たちの制御できない要素のために製造協定に違反する可能性があり、私たちの規格に従って私たちの候補製品を製造できなかったり、最終的に商業化される可能性のあるいかなる製品も含めて、私たちの専門情報を流用して、私たちの商業秘密と技術ノウハウを含めて、および、コストが高い場合、または損害をもたらす場合、第三者は、それ自身のトラフィック優先順位に基づいてプロトコルを終了または更新しない可能性がある。さらに、FDAおよび他の規制機関は、私たちの候補製品と最終的に商業化される可能性のあるどの製品も、cGMP、CGTP、および同様の規制管轄基準で生産されなければならないことを要求している。これらの要求は、他にも、品質管理、品質保証、および記録およびファイルの維持を含む。FDAまたは同様の外国規制機関は、新しい基準を随時実施したり、製品製造、包装、またはテストの既存の基準の解釈および実行を変更したりすることもできる。私たちは私たちの製造業者を監視しているにもかかわらず、私たちは彼らに誠実で正確な情報を提供することに依存しているが、私たちは製造業者にこれらの法規と標準を遵守する制御が限られている。当社の第三者製造業者は、十分な数の候補製品をタイムリーに配送できなかったことを含む、cGMPまたはCGTPに準拠できなかったか、製造プロセスを拡大できませんでした, 新冠肺炎の大流行のような伝染病の発生を含むことは、私たちの任意の候補製品の延期或いは監督部門の承認を得ることができない可能性がある。さらに、このような失敗は、FDAが警告状を発行すること、以前に私たちに付与された候補製品の承認を撤回すること、または候補製品の外部供給のリコールまたは差し押さえ、生産の完全または部分的な一時停止、進行中の臨床研究の一時停止、承認保留申請または補充申請の拒否、拘束または製品の承認の拒否、製品の輸出入の許可の拒否、禁止または民事および刑事罰の適用を含む他の規制または法的行動の根拠となる可能性がある。
私たちの候補製品のうち、私たちが使用するいくつかの部品と材料は限られた数量のサプライヤーに依存し、場合によっては独占サプライヤーにも依存する。
私たちは現在数量の限られたサプライヤーに依存しており、ある場合、唯一のサプライヤーに薬品生産過程で使用する消耗品、原材料と出発材料を提供するために必要ないくつかの部品と設備を提供することに依存している。具体的には，単一由来の細胞培養液，ポリペプチド，サイトカイン，および医薬製品調製緩衝剤の供給者を用いて医薬製品を製造した。私たちはこれらのサプライヤーが経営を続けるかどうか、あるいは私たちの競争相手に買収されないか、これらの材料を生産してくれる別の会社に買収しないことを決定することはできません。私たちは単一または限られた数量の原材料、部品と完成品サプライヤーを使用して、供給中断、価格上昇、納品遅延、顧客の需要を満たすことができないなどのいくつかのリスクに直面させます。一般的に、このような構成要素の代替供給源は比較的少ない。これらのサプライヤーは未来の臨床試験或いは商業販売に対する私たちの需要を満たすことができないか、或いは満足したくないかもしれない。これらの構成要素のための追加または代替仕入先を確立するには多くの時間を要する可能性があり、管理要件に適合する代替仕入先を確立することは困難である可能性がある。代替サプライヤーを見つけることができれば、代替サプライヤーは合格を必要とし、追加の規制機関の承認が必要になる可能性があり、これはさらなる遅延を招く可能性がある。例えば、私たちが新しい供給者に依存する場合、FDAまたはEMAは、臨床試験データを含むまで、追加の補足データ、生産データ、および比較可能なデータを必要とする可能性がある。新冠肺炎疫病の影響を含む任意のサプライヤーまたは製造場所の任意の供給中断は、供給遅延または中断を招く可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性を損なう。
もし私たちがサプライヤーの交換を要求されたら、私たちの候補製品の製造と納品は長い間中断され、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。追加的または代替的な供給者を確立することはすぐに完了しないかもしれない。私たちの候補製品で使用されているコンポーネントと材料の十分な在庫を維持することを求めていますが、コンポーネントや材料の供給の中断や遅延、あるいは代替源から受け入れ可能な価格でコンポーネントや材料を得ることができない場合、臨床試験を行う能力を弱める可能性があり、候補製品が承認されれば、お客様のニーズを満たし、注文をキャンセルする能力を損なう可能性があります。
さらに、FDAが私たちの候補製品を承認する一部として、FDAは、私たちのサプライヤーの原材料、製造プロセス、および施設を含む、私たちの生産過程の各コンポーネントを審査し、承認しなければなりません。私たちの現在のいくつかのサプライヤーはこの過程を経験しておらず、FDAによって承認されたどの製品にも何のコンポーネントも含まれていない。
私たちのこれらのサプライヤーへの依存は、私たちの名声、業務、財務状況を損なう可能性がある一連のリスクに直面させます
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これらのリスクのいずれかが現実になれば，コストが大幅に増加する可能性があり，臨床試験を行う能力や，候補製品が承認されれば，我々の製品に対する需要を満たす能力が影響を受ける可能性がある。その中のいくつかの事件は、禁止、リコール、差し押さえ、または私たちの候補製品の生産を完全にまたは部分的に一時停止することを含む、FDAまたは他の規制機関が行動する基礎となる可能性がある。
もし私たちと私たちの第三者製造業者が環境、健康、安全法律法規を遵守できなかったら、私たちは罰金や処罰を受けたり、コストを発生したりする可能性があり、これは私たちの業務成功に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちと私たちの第三者製造業者は、実験室プログラムおよび危険材料と廃棄物の処理、使用、貯蔵、処理および処理を管理する法律法規を含む、多くの環境、健康および安全法律法規の制約を受けている。私たちの行動は化学物質と生物学的材料を含む危険で燃えやすい材料の使用に関するものだ。私たちの業務はまた危険な廃棄物製品を発生させるだろう。私たちは一般的に第三者と契約を結び、このような材料と廃棄物を処理する。私たちはこのような材料が汚染や傷害をもたらす危険を除去することができない。もし私たちまたは私たちの第三者製造業者が危険な材料を使用して汚染や損傷をもたらしたら、私たちはそれによるいかなる損害に責任を負うかもしれません。どんな責任も私たちの資源範囲を超える可能性があります。私たちはまた民事や刑事罰金と処罰に関連した巨額の費用を発生させるかもしれない。
危険材料の使用による従業員の負傷により発生する可能性のあるコストや費用を支払うために労働者補償保険を維持しているが、保険限度額は、同様の状況の会社にとっては、予見可能なリスクを提供するのに十分な保険であると考えられるが、潜在的な責任に十分な保険を提供できない可能性がある。私たちは私たちが生物や危険材料を貯蔵したり処分したりすることで、私たちが提起した環境責任や有毒侵害請求に保険を提供することはできません。
また、現在または未来の環境、健康、安全法律法規を遵守するためには、巨額のコストが生じる可能性がある。このような現行または未来の法律法規は私たちの研究、開発、または生産努力を損なうかもしれない。これらの法律法規を遵守しないことは、巨額の罰金、処罰、または他の制裁を招く可能性もあり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちの唯一の原材料サプライヤー、臨床または商業薬品生産施設が破損したり破壊されたり、あるいはこれらの施設の生産が他の理由で中断されれば、私たちの業務は負の影響を受けるだろう。
著者らは現在外部cGMP CMOとALVR 106 VSTでPOSSELUCELとALVR 106 VSTを生産し、ALVR 109はすでにcGMP学術施設で生産され、著者らは主に1つの契約テスト実験室に依存して各薬物製品の放出テストを行っている。また、単一由来の供給者を用いて、細胞培養液、ポリペプチド、サイトカイン、および医薬製品製剤緩衝剤を提供し、医薬製品を製造する。私たちは製造能力を向上させるために、予備と余分な原材料サプライヤーと追加のCMOの資格審査を行う予定だ。もし私たちがネットワーク内の任意の製造施設、原材料または薬品を製造したり、これらの施設の設備が破損したり破壊されたりすれば、私たちの製造能力を迅速または安価に交換することができないかもしれない。また，新たな製造施設の移転や設置時に発生する製造プロセスの変化は，臨床や商業製造活動を継続するためには，接続研究が必要である可能性がある。施設やその設備に一時的または長期的な損失が発生した場合、供給を維持するのに必要な時間内に生産を第三者に移すことができない可能性がある。生産を第三者に移転することができても、移転は高価で時間がかかる可能性があり、特に新工場は必要な規制要求を遵守する必要があるため、あるいはその工場で生産された任意の製品を販売する前に規制部門の承認が必要となる可能性がある。そのような事件は私たちの臨床研究を延期したり、私たちの商業製品の販売を減少させるかもしれない。
現在、私たちは私たちの財産損失に保険を提供し、業務中断と研究開発回復費用を支払います。しかし、私たちの保険カバー範囲は私たちを清算しないかもしれないし、私たちが受ける可能性のある費用や損失を清算するのに十分ではないかもしれない。もし私たちの現在の製造施設やプロセスに悲劇的な事件や故障が発生したら、私たちは候補製品に対する要求を満たすことができないかもしれません。
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私たちの第三者への依存に関するリスク
著者らは第三者に依存して臨床試験を行い、そしていくつかの研究と臨床前研究を行った。これらの第三者が契約の責務を満足に履行できない場合、または予期された期限内に完了できなかった場合、私たちの開発計画は、コストを延期または増加させる可能性があり、いずれも、私たちの業務および将来性に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは自分で前臨床試験や臨床試験のすべての側面を行うことができない。したがって，我々は現在，我々が行っている臨床試験や我々の候補製品の任意の将来の臨床試験を第三者に依存して行い続ける予定である。したがって，これらの実験の起動と完了時間はこれらの第三者によって部分的に制御され，我々の開発計画が遅延する可能性がある.具体的には，CRO，臨床研究者，コンサルタントがこれらの試験の進行とその後のデータ収集と分析に重要な役割を果たすことが望まれる。しかし、私たちは彼らの活動のすべての側面を統制できないだろう。しかし、私たちは私たちのすべての実験が適用された合意と法律、法規、そして科学的基準に従って行われ、私たちのCROと他の第三者への依存が私たちの規制責任を免除しないことを確実にする責任がある。私たちと私たちのCROは、FDA、欧州経済圏加盟国の主管当局、および同様の外国規制機関によって、現在のすべての候補製品および臨床開発における任意の将来の候補製品に対して実行される法規およびガイドラインであるGCP要求を遵守しなければならない。監督管理機関は定期的に試験スポンサー、臨床試験研究者、臨床試験地点を検査することによって、これらのGCP要求を実行する。もし私たちまたは私たちの任意のCROまたは臨床試験サイトが適用されたGCP要件を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験で生成されたデータは信頼できないと考えられる可能性があり、FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちの上場申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれない。また、, われわれの臨床試験ではcGMP規定により生産された製品を使用しなければならない。もし私たちがこれらの規定を守らなければ、私たちに臨床試験を停止および/または繰り返すことを要求するかもしれません。これは上場承認過程を延期します。
私たちが依存しているどのようなCRO、臨床試験研究者、または他の第三者が、私たちの開発活動に十分な時間および資源を投入するか、または契約の要求に従ってタスクを実行することは保証されない。また、我々のCROの業績も持続的な新冠肺炎疫病によって中断される可能性があり、旅行或いは検疫政策、医療保健提供者であるCROスタッフの新冠肺炎への暴露増加或いは疫病に対する資源優先順位を含む。これらの第三者のいずれかが予想される最終期限内に完了できなかった場合、私たちの臨床プログラムを遵守したり、法規要件を満たしたり、他の方法で目標を達成しなかったり、私たちとの協力を終了したりすることができない場合、私たちの開発計画のスケジュールは延長または延期される可能性があり、または私たちの開発活動は一時停止または終了する可能性がある。我々の任意の臨床試験サイトが何らかの理由で終了した場合，これらの対象を別の合格した臨床試験サイトに移すことができない限り，そのような臨床試験に関与している被験者の後続情報を失う可能性がある。また，われわれの臨床試験の臨床試験調査員は時々私たちの科学顧問やコンサルタントを務め，このようなサービスで現金補償を受ける可能性がある。これらの関係と任意の関連する賠償が考えられるか、または実際の利益の衝突をもたらす場合、またはFDAまたは同様の外国の規制機関が、財務関係が試験の解釈に影響を及ぼす可能性があると結論した場合、適用される臨床試験場所で生じるデータの完全性が問われる可能性があり、臨床試験自体の効用が脅かされる可能性がある, これは、FDAまたは任意の同様の外国規制機関によって提出された任意のマーケティング申請を延期または拒否することをもたらす可能性がある。そのような遅延や拒否は、現在の候補製品および任意の未来の候補製品を商業化することを阻止することができる。
私たちはBCMを含む第三者許可の知的財産権に大きく依存しており、これらの許可のいずれを終了しても重大な権利の損失を招く可能性があり、これは私たちの業務を損なうだろう。
私たちは特許、ノウハウ、そして独自技術に依存しており、私たち自身のものもあれば、他の人が許可しているものもある。我々の知的財産権、データ、およびノウハウは、BCMと締結されたデータおよびノウハウ独占ライセンスプロトコルに大きく依存し、BCMライセンスと呼ばれる。BCMライセンスは様々な開発、勤勉、商業化、その他の義務を私たちに課し、将来のライセンス契約が私たちに課せられると予想される。本ライセンスは、いくつかの条件で終了することができる。本ライセンスのいかなる終了も重大な権利の喪失を招く可能性があり、候補製品を商業化する能力を損なう可能性があります。BCMが私たちがコントロールできないライセンス義務を履行できない場合、私たちはBCMライセンスのメリットを失うかもしれない。未来に、私たちはまた私たちの候補製品開発に重要な他の許可協定を締結するかもしれない。
ライセンス契約によると、以下の事項に関する紛争を含む知的財産権紛争が発生する可能性があります
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私たちが許可または将来許可した知的財産権をめぐる紛争が、許容可能な条項で現在の許可スケジュールを維持する能力を阻害したり、弱化したりすれば、影響を受けた候補製品の開発に成功し、商業化することができない可能性がある。さらに、このような紛争の解決は、関連する知的財産権または技術に対する私たちの権利と考えられる範囲を縮小するか、または関連合意の下での私たちの財務または他の義務を増加させる可能性があり、いずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは、その許可ノウハウの第三者に特許出願を提出し、起訴し、特許を維持し、彼らの影響から私たちが許可した知的財産権を他の方法で保護することができる。私たちは、これらの活動または私たちの許可内の知的財産権に関連する可能性のある他の任意の知的財産権に対して限られた支配権を持っているかもしれない。例えば、これらのライセンシーのこのような活動が適用された法律および法規に適合しているかどうか、または効果的かつ強制的に実行可能な特許および他の知的財産権が生じるかどうかを判断することはできない。私たちは、ライセンス者が知的財産権の第三者侵害者に対して侵害訴訟を提起する方法に限られた制御があるか、または許可される可能性のある知的財産権を弁護することができる。ライセンシーの権利侵害訴訟や弁護活動は私たち自身が行うほど激しくないかもしれない。
私たちは通常、私たちが持っている知的財産権の保護と同じように、私たちが許可している知的財産権保護に関するすべてのリスクに直面している。もし私たちまたは私たちの許可者がこのような許可知的財産権を十分に保護できなければ、私たちは製品を商業化することができないだろう。
私たちは、私たちが将来形成する可能性のある戦略連合のメリット、あるいは将来の潜在的な製品買収や許可のメリットを意識していないかもしれない。
我々は、戦略同盟を結成し、合弁企業や協力関係を構築し、第三者と許可手配を達成したり、製品や業務を買収したりすることを望んでいるかもしれませんが、いずれの場合も、既存の業務を補完したり拡大したりすると考えられます。例えば、私たちはBCMライセンスに入った。これらの関係や取引、または同様に、非日常的な費用や他の費用を発生させ、短期的および長期的な支出を増加させ、既存の株主を希釈した証券を発行し、関係の対象となる製品の潜在的な収益性を低下させたり、私たちの管理や業務を混乱させたりする必要があるかもしれない。また、適切な戦略連合や取引を求める上で、私たちは激しい競争に直面しており、交渉過程は時間も複雑であり、そうしたいとしても、いずれの取引も達成できる保証はない。また、将来の候補製品や計画のための戦略同盟や他の代替手配を構築する努力は成功しない可能性があり、私たちの研究開発ルートが不足している可能性があるため、私たちの候補製品と計画は協力努力の早期開発段階にあると考えられる可能性があり、第三者は私たちの候補製品や計画が積極的なリスクプロファイルを示すために必要な潜在力を持っているとは思わないかもしれない。私たちの候補製品に関連する新しい戦略連合協定のいかなる遅延も、私たちの候補製品の開発と商業化を延期し、市場に進出してもそれらの競争力を低下させる可能性がある。
もし私たちが製品や買収業務を許可すれば、これらの取引を私たちの既存の運営や会社文化と組み合わせることに成功できなければ、これらの取引のメリットを実現できないかもしれません。買収が可能かもしれない後、私たちがこの取引の合理的な財務や戦略的結果を証明することが達成されるかどうかは確信できない。
私たちの知的財産権に関するリスクは
もし私たちが候補製品や製造過程のために十分な知的財産権保護を得ることができなければ、あるいは知的財産権保護の範囲が十分に広くなければ、私たちの候補製品の商業化と効果的な競争に成功する能力は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちは、特許、商標、商業秘密、および秘密協定の組み合わせによって、私たちの技術および候補製品に関連する知的財産権を保護し、これらの特許、商標、商業秘密および秘密協定は、私たちが所有または所有しているか、またはBCMライセンスを含む許可に基づいて当社のパートナーによって所有または所有されている。私たちが私たちの技術、発明、特許、特許出願または他の知的財産権に言及すると、私たちは私たちの知的財産権保護と私たちの業務に重要な私たちの知的財産権保護および私たちの業務に重要な私たちの所有または所有する権利と私たちの許可の権利を意味する。例えば、私たちの候補製品およびプラットフォーム技術は、主に、私たちが許可したパートナーの特許または特許出願、ならびに秘密技術および商業秘密によって保護される。しかも、私たちの初期候補品はまだいかなる特許や特許出願によっても保護されていない。もし私たちが依存している知的財産権が十分に保護されていなければ、競争相手は私たちの技術を使用して、私たちが持つ可能性のあるいかなる競争優位性を侵食または否定するかもしれない。
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発明の特許性およびバイオテクノロジー分野特許の有効性，実行可能性，範囲は高度に不確定であり，複雑な法律，科学的，事実的考慮に関連しており，近年重大な訴訟のテーマとなってきている。また、米国特許商標局(USPTO)および非米国特許庁が特許を付与する際に適用される基準は、常に統一的または予測可能ではない。例えば、バイオテクノロジー特許において許容される特許標的または特許請求の範囲については、世界的に統一された政策はない。
私たちの特許および特許出願に関連するすべての潜在的に関連する以前の技術が私たちに知られているか、または検索の場合に発見されたことを保証することはできない。さらに、科学文献に発表された発見は、実際の発見よりも遅れがちであり、米国および他の管轄区域の特許出願は、通常、出願18ヶ月後に公表され、場合によっては全く公表されない場合もある。したがって、既存技術が、発行された特許を無効にするために使用されてもよく、または係属中の特許出願を特許発行として阻止するために使用されてもよいことを知らないかもしれない。私たちが知っているかもしれませんが、私たちは、私たちの特許または特許出願の特許請求の有効性または実行可能性に影響を与えるとは考えられませんが、最終的には、特許請求の有効性または実行可能性に影響を及ぼすことが発見される可能性があります。例えば、私たちが私たちのPOSS技術をカバーする特許出願を提出する前に、私たちは私たちのPOSS技術に関するNIH支出を受けた。米国または他の管轄区域がNIHが我々の特許出願に関連する既存技術を付与していると認定した場合、これは、私たちのPosolucel計画を保護する効果的かつ実行可能な特許主張を得る能力に影響を与える可能性がある。これらおよび他の要因のため、私たちの特許出願は、発行された特許が、米国または他の国/地域における私たちの候補製品をカバーすることを招くことができないかもしれない。
特許がすでにまたは実際に特許出願から成功裏に発表されても、これらの特許が私たちの候補製品をカバーしていても、第三者は、その有効性、所有権、実行可能性または範囲に疑問を提起する可能性があり、これは、これらの特許が縮小され、無効にされ、回避され、または実行不可能と認定される可能性がある。もし挑戦されたら、私たちの特許は裁判所によって効果的または強制的に執行可能だと宣言される保証はない。
挑戦されていなくても、私たちの特許や特許出願や他の知的財産権は、私たちの知的財産権を十分に保護できず、私たちの候補製品に排他性を提供したり、他の人が私たちの声明を中心に設計することを阻止したりすることができない可能性がある。他社が我々の候補製品と同じまたは同様の効果を有し、我々の特許または他の知的財産権を侵害しない製品を独立して開発する可能性があり、または他社が我々が発表した候補製品をカバーする特許の権利要件を中心に設計される可能性がある。もし私たちの特許と特許出願が私たちの候補製品に提供する保護の広さや強度が脅かされれば、私たちの候補製品を商業化する能力を危険にさらし、会社が私たちと協力することを阻止するかもしれない。
私たちはまた、私たちの候補製品に排他性を提供するため、または制限されない方法で候補製品を開発し、それを商業化する能力を提供するために、知的財産権を有する第三者から許可を求めることを望むことができる。私たちが商業的に合理的な条項でそのような第三者から許可を得ることができるか、あるいは全く保証されない保証はない。
生物製薬特許の取得および実行は高価で、時間がかかり、複雑であり、私たちは、必要または望ましいすべての特許出願を合理的なコストで、またはそのような特許出願から発行される可能性のある任意の特許を維持、実行および許可することができないかもしれない。我々は，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究開発成果で特許を申請できることを確認できない可能性もある.私たちは、特許出願の準備、提出および起訴を制御する権利がないか、または第三者から許可された特許を維持する権利がないかもしれない。私たちは、ライセンス者が知的財産権の第三者侵害者に対して侵害訴訟を提起する方法に限られた制御があるか、または許可される可能性のある知的財産権を弁護することができる。ライセンシーの権利侵害訴訟や弁護活動は私たち自身が行うほど激しくないかもしれない。例えば、BCMライセンスによると、私たちはすべての起訴についてコメントする権利があります。しかし、BCMは私たちのコメントに従って継続する義務はありません。また、BCMは、BCMがこのような訴訟や訴訟を提起できなかったにもかかわらず、第三者侵害活動に対して訴訟や訴訟を提起する権利があるにもかかわらず、手を出す権利がある。したがって、このような特許および出願は、私たちの業務の最適な利益に合った方法で起訴され、強制されてはならない。
私たちと私たちのパートナーは、私たちの候補製品をカバーしたり、これらの候補製品を使用したり、製造する方法をカバーする複数の特許出願を提出した。これらの係属中の特許出願についてどのような特許が付与されるか(あれば)、最終的に発行される任意のそのような特許の広さ、または発行された任意の特許が無効であることが発見されるか、実行不可能であるか、または第三者によって脅かされるかどうかを保証することはできない。米国およびほとんどの他の国の特許出願は出願後しばらくは秘密であり、一部の特許出願は発行前に依然として秘密であるため、候補製品に関連する特許出願を最初に提出した会社であるか、私たちまたはパートナーが初めてであることを確認することはできない。私たちまたは私たちのパートナーはまた、特許侵害訴訟、妨害または派生訴訟、異議、再審、および私たちの特許関連訴訟に巻き込まれる可能性がある各方面間米国特許商標局，欧州特許庁及びその他の非米国特許庁に提出された認可後審査手続。
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許可を得ても、特許の寿命は限られている。米国では、すべての維持費が適時に支払われれば、特許の自然失効は、米国最初の非臨時出願提出後20年以内に発生することが多い。いくつかの条件が満たされれば、様々な延期がある可能性があるにもかかわらず、特許の有効期間およびその提供される保護は限られている。もし私たちが臨床試験や規制の承認を得る上で遅延に遭遇した場合、特許保護された候補製品を独占的に販売することができ、承認されれば短縮される可能性がある。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。私たちの候補製品をカバーする特許を取得しても、製品の特許有効期限が切れると、私たちは競争相手が私たちの候補製品と似ているか同じ製品で市場に参入することを阻止できないかもしれないので、生物類似製品からの競争を受けやすいかもしれません。
米国では，FDAが承認した薬物または生物をカバーする特許には，FDAによる上場前の規制審査中に失われた特許期間を回復する資格延長資格がある可能性がある。FDAが候補製品の上場承認の期間、持続時間および条件に基づいて、私たちの1つ以上の米国特許は、1984年の“薬品価格競争および特許期限回復法”または“ハッジ-ワックスマン法案”(Hatch-Waxman Act)に基づいて、製品開発およびFDA規制審査中に失われた有効な特許期間の補償として、承認された製品の特許を最大5年間延長することを可能にする制限された特許期間延長を得る資格がある可能性がある。特許期間の延長は，製品承認日から14年の残存期限を超えてはならず，承認された薬品，その使用方法又は製造方法の請求項を延長することしかできない。EUでは、私たちの候補製品は似たような法律に従って期限を延長する資格があるかもしれない。しかし、いずれの管轄区域においても、適用の最終期限内に出願を提出できなかった場合、関連特許の満了前に出願を提出できなかった場合、または適用の要件を満たすことができなかった場合、延期が得られない可能性がある。たとえ私たちが延期を許可されたとしても、延期の期限は私たちが要求したより短いかもしれない。もし私たちが特許期間の延長を得ることができない場合、あるいはこのような延長の期限が私たちの要求よりも少ない場合、私たちはその製品に対して特許権を行使する期限が実際に短縮されることができ、私たちの競争相手は市場競争製品の承認をより早く得ることができるかもしれない。これによる適用製品の長年の収入の減少はかなり大きいかもしれない。
また、“ベハ·ドール法案”によると、米国連邦政府はその財政援助の下で発生した発明に対していくつかの権利を保持している。連邦政府は自身の利益のために“非排他的、譲渡不可能、撤回不可能、支払済み許可証”を保持している。ベッハ-ドール法案はまた連邦機関に“デモの権利”を提供した。進行権は、政府が特定の場合、請負業者または特許所有権相続人に“責任のある1つまたは複数の出願人”に“非排他性、部分排他性または排他的許可”を付与することを要求することを許可する。もし特許所有者がそうすることを拒否した場合、政府は自分で許可を与えることができる。私たちのいくつかの許可特許は“ベハ-ドール法案”の条項によって制限されている。もし私たちのパートナーが“ベハ-ドール法案”の規定を遵守しなければ、彼らはこのような規定によって制限された任意の特許の所有権を失う可能性があり、これは私たちの特許下の許可権に影響を与え、私たちは他人が類似したまたは同じ技術と製品を使用したり、それを商業化する能力を阻止したり、私たちの技術と製品の特許保護を制限したりするかもしれない。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。
世界各国での私たちのすべての候補製品申請、起訴、強制執行、特許保護の費用は目を引くほど高いだろう。アメリカ以外の特定の国での私たちの知的財産権はアメリカの知的財産権の広範さを持っていないかもしれない。しかも、ある国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの法律に及ばない。したがって、私たちと私たちのパートナーは、第三者がアメリカ以外の国で私たちの発明を実施したり、アメリカまたは他の司法管轄区域で私たちの発明を使用して製造された侵害製品を販売したり、輸入したりすることを阻止できないかもしれない。競争相手は、私たちが特許保護を受けていない、または関連特許の下で独占的な権利を持っていない司法管轄区域で、私たちの技術を使用して自分の製品を開発することができ、また、他の侵害製品を私たちと私たちのパートナーが特許保護を持っているが、法執行力がアメリカに及ばない地域に輸出することもできる。これらの侵害製品は、私たちまたは私たちのパートナーが特許を発行していない司法管轄区、または関連特許の下で独占的な権利を持っていない司法管轄区、または私たちの特許主張および他の知的財産権が、彼らが競争する司法管轄区が私たちの候補製品と競争するのを効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれない。
多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許や他の知的財産権保護の実行、特に生物製薬に関連する特許保護を支持しておらず、これは、私たちと私たちのパートナーが、私たちの特許の侵害を阻止したり、私たちの知的財産権に違反する競争製品を販売したりすることを困難にする可能性がある。外国の管轄区域で私たちの特許権を強制的に執行する訴訟手続きは巨額のコストを招く可能性があり、私たちの業務の他の方面への注意を移すことは、私たちの特許が無効または偏狭に解釈されるリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させ、第三者が私たちまたは私たちのパートナーにクレームを提起する可能性がある。私たちまたは私たちのパートナーは、私たちまたは私たちのパートナーが勝訴しても、判決された損害賠償または他の救済措置(あれば)は商業的意味がないかもしれないが、私たちまたは私たちのパートナーが起こしたいかなる訴訟でも勝利しないかもしれない。
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EU諸国を含むいくつかの司法管区では，強制許可法は特許権者に第三者に許可を付与させる。さらに、いくつかの国は、政府機関または政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では，特許権者の救済措置は限られている可能性があり，このような特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。もし私たちまたは私たちの任意のパートナーが私たちの業務に関連する特許の下で第三者に許可を付与することを余儀なくされた場合、または私たちまたは私たちのパートナーが第三者への特許権の実施を阻止された場合、私たちの競争地位はこれらの管轄区域で深刻な損害を受ける可能性があります。
私たちはBCMを含むパートナーから知的財産権の大部分の内部許可を得ています。もし私たちがこれらのパートナーとの任意の許可協定に違反すれば、私たちは私たちの1つまたは複数の候補製品を開発し、潜在的に商業化し続ける能力を失うかもしれない。
パートナーとのライセンス契約によると、BCMライセンスを含め、私たちは私たちのビジネスに非常に重要な権利を持っています。我々の発見と開発プラットフォームは，我々のパートナーから得られた特許権を中心にある程度構築されている.我々の既存のライセンス契約によると、BCMライセンスを含め、開発や商業化活動に関する職務義務、あるマイルストーンを実現する際の支払い義務、製品販売の特許使用料を含む様々な義務があります。もし私たちと私たちの取引相手との間に、これらの許可協定の下での私たちの権利または義務について、私たちが職務調査または支払い義務を履行できなかったことによるいかなる衝突、論争、または分岐を含む紛争、論争、分岐、または不履行の問題が存在すれば、私たちは損害賠償責任を負う可能性があり、私たちの取引相手は影響を受けた許可を終了する権利があるかもしれない。我々のパートナーのうちの1つ(BCMを含む)との任意のライセンス合意を終了することは、薬物発見および開発作業において、ライセンス契約によって拘束された知的財産権を利用する能力、影響を受けた1つまたは複数の候補製品に対して将来の協力、許可および/またはマーケティング協定を達成する能力、および影響を受ける候補製品を商業化する私たちの能力に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。我々は現在、第三者から知的財産権や技術許可を得るプロトコルは複雑であり、このようなプロトコルのいくつかの条項は様々な解釈の影響を受ける可能性がある。可能性のある契約解釈の相違の解決は、関連する知的財産権または技術に対する私たちの権利の範囲を縮小するか、または関連協定の下での私たちの財務または他の義務を増加させることができるかもしれません。さらに何かがある, これらの許可協定のいずれかの不一致は、私たちとパートナーとの関係を損なう可能性があり、これは私たちの業務の他の側面に否定的な影響を与える可能性がある。
もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受けるかもしれません。
もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受けるかもしれません。私たちはこれらの商標や商品名に対する私たちの権利を保護できないかもしれません。私たちは私たちが関心のある市場の潜在的なパートナーや顧客の中で知名度を確立するために必要です。時々、競争相手は私たちと似たような商品名や商標を採用して、ブランド表示を確立する能力を阻害し、市場の混乱を招く可能性があります。さらに、他の登録商標または商標の所有者は、我々の未登録商標または商号の変異体を含む商号または商標侵害クレームを提起することができる。長期的には、私たちが商標や商号を成功的に登録し、私たちの商標や商号に基づいて名称を確立することができなければ、効果的に競争できない可能性があり、私たちの業務は悪影響を受ける可能性があります。商標、商業秘密、ドメイン名、著作権または他の知的財産権に関連する専有権を実行または保護する努力は無効である可能性があり、大量のコストおよび資源移転を招き、私たちの財務状況または運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
もし私たちが私たちの商業秘密と他の固有情報の機密性を保護できなければ、私たちの技術的価値は実質的な悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務は損なわれるかもしれない。
特許提供の保護を求めることに加えて、私たちは、特許を出願できない独自技術、特許を実施しにくいプロセス、および私たちの技術、発見および開発中に特許に含まれないノウハウ、情報または技術に関する他の要素を保護するために、商業秘密保護および秘密保護プロトコルに依存して保護する。第三者による私たちの機密固有情報の開示または流用は、我々の候補製品と実質的に類似したまたは競争力のある製品を開発し、それを商業化し、市場における私たちの競争的地位を侵食することを含む、競争相手に当社の技術成果を迅速に複製または超えることを可能にする可能性がある。
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商業秘密は保護するのが難しいかもしれない。私たちは、従業員、コンサルタント、外部科学コンサルタント、請負業者、協力者と秘密協定および発明譲渡協定を締結することによって、私たちのノウハウおよびプロセスを保護することを求めています。このような協定は私たちの固有の情報を保護することを目的としている。私たちのビジネス秘密を保護するために合理的に努力しているにもかかわらず、私たちの従業員、コンサルタント、請負業者、協力者、または外部科学コンサルタントは、私たちの商業秘密または機密、独自の情報を意図的にまたは意図的に競争相手に漏らしてしまうかもしれない。また，我々の競争相手は，我々のビジネス秘密を他の方法で取得したり，基本的に同じ情報や技術を独立して開発したりする可能性がある.もし私たちの任意の機密固有情報が競争相手によって合法的に取得または独立して開発された場合、私たちはその競争相手がその技術または情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がなく、これは私たちの競争地位を損なう可能性がある。
第三者が私たちのいかなる商業秘密を不法に取得して使用することを強要するかは高価で時間がかかり、結果は予測できない。また、ある国の法律は、商業秘密などの独自の権利の保護の程度や方法が米国の法律とは異なる。当社のビジネス秘密を第三者に流用または不正に開示することは、市場での競争優位性を損なう可能性があり、私たちの業務、運営結果、および財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
特許に関するリスク
私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって提出された様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
特許および/または出願の定期維持費、継続費、年会費、および様々な他の政府費用は、特許および/または出願の有効期間内にいくつかの段階で米国特許商標局および米国以外の様々な政府特許機関に支払われる。私たちはこれらの費用を支払うようにシステム的に注意して、私たちは外部会社を招聘し、私たちの外部弁護士に依存して非アメリカの特許代理機関にこれらの費用を支払います。米国特許商標局および様々な非政府特許機関は、特許出願中にいくつかのプログラム、文書、費用支払い、および他の同様の条項を遵守することを要求する。私たちは評判の良い法律事務所や他の専門家を招いて私たちの遵守を助けてくれました。多くの場合、不注意は滞納金を支払うことによって、あるいは規則を適用する他の方法で是正することができます。しかしながら、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効される可能性があり、それにより、関連法ドメインの特許権の一部または全部が失われる可能性がある。この場合、私たちの競争相手が市場に参入する可能性があり、このような状況は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
米国や外国特許法の変化は，特許の全体的な価値を低下させ，製品を保護する能力を弱める可能性がある。
米国または非米国司法管区特許法または特許法解釈の変化は、特許出願をめぐる起訴および発行された特許の実行または弁護の不確実性およびコストを増加させる可能性がある。特許性の他の要件が満たされていると仮定すると，2013年3月までに，米国では，まず発明により保護された発明を発明した者が特許を取得する権利があり，米国以外では，最初に特許出願を提出した者が特許を取得する権利がある。2013年3月以降、2011年9月に公布された“ライシー·スミス米国発明法”または“米国発明法”によれば、米国は、第1の発明者が特許を出願する制度に移行し、すなわち、他の特許性要件を満たすと仮定して、最初に特許出願を提出した発明者は、要求された発明が第三者が最初に発明したものであるか否かにかかわらず、発明の特許を取得する権利がある。2013年3月以降に米国特許商標局に特許出願の第三者を提出したが、我々の前に、当該第三者が発明を行う前に本発明を作成したとしても、我々の発明をカバーする特許を付与することができる。これは私たちが発明から特許出願を提出するまでの時間を理解し、勤勉に特許出願を提出することを要求するだろうが、状況は私たちが私たちの発明に関する特許出願を迅速に提出することを阻止するかもしれない。米国およびほとんどの他の国/地域の特許出願は、提出後または発行前の一定期間秘密であるため、私たちまたは私たちのライセンス者が、私たちの候補製品に関連する任意の特許出願または(Ii)発明または私たちのライセンシーの特許または特許出願に要求される任意の発明を最初に提出することを決定することはできない。
米国の発明法には、特許出願の起訴方式に影響を与え、特許訴訟にも影響を与えるいくつかの重大な変化も含まれている。これらの措置には、特許訴訟中に第三者が米国特許商標局に以前の技術を提出することを可能にすることと、米国特許商標局によって管理された認可後プログラムが特許有効性を攻撃することを可能にする追加のプログラムとが含まれている各方面間審査と派生手続き。USPTO手続きの証拠基準は、米国連邦裁判所が特許請求の無効を宣言するために必要な証拠基準よりも低いため、第三者は、USPTO手続において、USPTOが権利請求を無効にするのに十分な証拠を提供する可能性があり、同じ証拠が最初に地域裁判所訴訟で提出された場合には、権利請求を無効にするのに十分ではない。したがって，第三者は米国特許商標局の手続きを用いて我々の特許主張の無効を宣言しようとする可能性があり，第三者が地域裁判所訴訟で最初に被告として疑問を提起すれば，我々の特許主張は無効ではない.したがって、米国発明法およびその実施は、私たちの所有または許可をめぐる特許出願の起訴および私たちが所有または許可した発行された特許の実行または弁護の不確実性およびコストを増加させる可能性があり、これらのすべては、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
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また，生物製品や薬品の開発や商業化における会社の特許地位は特に不確定である。米国最高裁の裁決は、場合によっては入手可能な特許保護範囲を縮小し、場合によっては特許所有者の権利を弱める。この一連の事件は特許取得後の有効性と実行可能性の面で不確実性をもたらしている。米国議会、連邦裁判所、および米国特許商標局の将来の行動によると、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、私たちの既存の特許の組み合わせおよび私たちの将来の知的財産権の保護と実行能力に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
一般リスク因子
私たちは私たちの普通株のために活発で、流動的で秩序のある取引市場を発展させるかどうか、あるいは私たちの普通株の市場価格がいくらになるか分からないので、私たちの株主は私たちの普通株の株を売ることが難しいかもしれない。
私たちの初公募株は2020年8月3日に終了した。私たちが株式を初めて公開する前に、私たちの普通株は市場を公開しなかった。私たちは初公募株を完成させ、私たちの普通株はナスダック世界ベスト市場で上場取引されているにもかかわらず、活発な株式取引市場は決して発展したり持続したりしないかもしれない。もし私たちの普通株の株式取引が活発でなければ、私たちの株主は迅速にあるいは市場価格で株を売ることができないかもしれない。また、活発でない市場は、普通株を売却することで資金を調達する能力を弱める可能性があり、戦略的パートナーシップを達成したり、私たちの普通株を対価格で会社や製品を買収する能力を弱める可能性があります。
私たちの普通株の取引価格は変動するかもしれない。
私たちの普通株の取引価格は大きく変動する可能性があり、様々な要素の影響を受けて大幅に変動する可能性があり、その中のいくつかの要素は取引量が限られていることを含む制御できない。“リスク要因”の節と本四半期報告の他の部分的に議論された要因に加えて、これらの要因には、以下のような要因が含まれる
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また，株式市場，特にバイオ製薬会社の市場は，極端な価格や取引量の変動を経験しており，これらの変動はこれらの会社の経営業績に関係なくあるいは比例しないことが多い。私たちの実際の経営業績にかかわらず、広範な市場と業界要素は私たちの普通株の市場価格にマイナス影響を与える可能性がある。従来、証券集団訴訟は、会社証券の市場価格が変動した後に会社に提起されることが多かった。このような訴訟を提起すれば、巨額の費用と経営陣の注意力と資源の分散を招く可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、経営結果、将来の見通しを損なうことになる。
私たちの主要株主と経営陣は私たちのかなりの割合の株を持っており、株主の承認が待たれる事項に大きな影響を与えることができるだろう。
2022年9月30日現在、我々の役員、取締役、5%の株主実益は約69%の普通株を持っています。この株主たちはこのような所有権地位を通じて私たちに影響を与えることができるだろう。この株主たちは株主の承認を必要とするすべての事項を決定することができるかもしれない。例えば、これらの株主は、取締役選挙を制御し、私たちの組織文書を修正し、任意の合併、資産の売却、または他の重大な会社取引を承認することができるかもしれない。これは私たちの株主がこれが彼らの最適な利益に合っていると思うかもしれないので、私たちの普通株に対する能動的な買収提案や要約を阻止または阻止する可能性がある。
追加資本を調達することは、私たちの既存の株主を希釈し、私たちの運営を制限したり、私たちに不利な条項で私たちの候補製品に対する権利を放棄することを要求するかもしれません。
私たちは私募と株式公開と債務融資を含む様々な方法でより多くの資本を求めるかもしれない。もし私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することによって追加資本を調達する場合、既存の株主の所有権権益は希釈され、条項は清算または他の株主権利に悪影響を及ぼす特典を含む可能性がある。債務融資がある場合、関連する可能性のある合意は、追加債務を招くこと、資本支出を行うこと、許可手配を達成すること、または配当を宣言することを含む、私たちが何らかの行動をとる能力を制限または制限する契約を含む。もし私たちが第三者からより多くの資金を調達すれば、私たちは私たちの技術や製品候補者に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利な条項でライセンスを付与しなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じてより多くの資金を調達できない場合、私たちは候補製品に対する私たちの製品開発または商業化努力を延期、制限、減少または終了することを要求されるかもしれません。私たちはもともと自分の候補製品を開発し、マーケティングする傾向がある権利を与えたり、私たちの業務に不利な他の行動を取ったりします。
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将来的に私たちの普通株を売却して発行したり、普通株を購入する権利は、私たちの2020年の株式オプションとインセンティブ計画に基づいて、私たちの株主の所有権パーセンテージをさらに希釈させ、私たちの株価を下落させる可能性があります。
将来的には，臨床試験の継続，研究開発活動の拡大，上場企業の運営に関するコストなど，我々の計画中の運営を継続するために多くの追加資本が必要となる可能性が予想される。資本を調達するために、私たちは1回または複数回の取引で時々決定された価格および方法で普通株、転換可能証券、または他の株式証券を販売することができる。もし私たちが普通株、転換可能証券、または他の株式証券を販売する場合、投資家はその後の売却によって深刻に希釈される可能性がある。このような売却はまた、私たちの既存株主の実質的な希釈をもたらす可能性があり、新しい投資家は私たちの普通株式保有者よりも優先的な権利、優遇、特権を得ることができる。
私たちの2020年の株式オプションとインセンティブ計画によると、私たちの経営陣は、私たちの従業員、役員、コンサルタントに株式オプションを付与することを許可されています。
2020年計画によると、保留発行される普通株式数は2021年1月1日に増加し、その後毎年1月1日に前年の12月31日に発行された普通株式総数の5%、あるいは取締役会が決定した少ない数の普通株を累計増加させる。私たちの取締役会が毎年将来付与可能な株式数を増加させないことを選択しない限り、私たちの株主は追加的な希釈を経験する可能性があり、これは私たちの株価を下落させる可能性がある。
私たちは私たちの普通株に配当金を支払うつもりはないので、どんな見返りも私たちの株の価値に制限されるだろう。
私たちは現在、将来の収益を維持し、私たちの業務の発展、運営、拡張のために、予測可能な未来に、私たちはいかなる現金配当金も発表したり支払うことはないと予想しています。さらに、私たちは、契約双方が事前に書面で同意せずに現金配当金を支払うことを禁止したり、他の条項を締結したり、私たちの普通株が発表または支払う可能性のある配当額を禁止したり制限したりする協定を締結するかもしれない。したがって、株主へのいかなる見返りもその株の値上がりに限られ、これは決して起こらないかもしれない。
私たちは新興成長型会社と小さな報告会社であり、新興成長型会社やより小さい報告会社に適用される報告書が、私たちの普通株の投資家に対する吸引力を低下させるかどうかを決定することはできません。
私たちは2012年4月に公布されたJumpStart Our Business Startups ActやJOBS Actで定義されているように、新興の成長型会社です。私たちが新興成長型企業であり続ける限り、改正された2002年のサバンズ-オキシリー法案第404条またはサバンズ-オクスリー法案の監査役認証要件の遵守を要求されないこと、および以前承認されていない金パラシュート支払いの要求を免除することを含む、他の非新興成長型企業に適用される上場企業の様々な報告要件の免除を利用することができる。私たちは2020年後の5年以内に新興成長型会社になるかもしれないが、状況は私たちがもっと早くこの地位を失うかもしれない。私たちは、(1)財政年度の最終日まで、(A)IPO終了5周年後、(B)私たちの年間総収入が少なくとも10.7億ドル、または(C)非関連会社が保有する普通株の時価が前の6月30日に7億ドルを超えること、および(2)前の3年間に10億ドルを超える転換不可能債券を発行した日まで、新興成長型会社であることになる。
雇用法案によると、新興成長型企業は、これらの基準が民間企業に適用されるまで、新たな会計基準の採用や改正された会計基準の採用を延期することもできる。新たな会計基準や改正会計基準を遵守しないことを“選択脱退”しないことを選択したため、民間会社が新たな会計基準または改正会計基準を採用する際に新たなまたは改正会計基準を採用し、我々(I)が“選択脱退”延長の移行期間を撤回できなくなるまで、または(Ii)新興成長型企業の資格に適合しなくなるまでそうする。
私たちが新興成長型会社になる資格がなくなっても、私たちは“小さな報告会社”になる資格があり、これは、サバンズ·オクスリ法案404条の監査人認証要件の遵守が要求されないこと、および私たちの定期報告書や依頼書で役員報酬に関する開示義務を減らすことを含め、多くの同じ開示要件免除を継続することを可能にする。私たちは投資家が私たちがこのような免除に依存する可能性があるために私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見するかどうか予測できない。したがって、一部の投資家が私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株はそれほど活発ではない取引市場がある可能性があり、私たちの株価はもっと変動するかもしれない。
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上場企業として、私たちの運営コストは大幅に増加しており、私たちの経営陣は新たなコンプライアンスを実施するために多くの時間を投入する必要があります。
上場企業として、私たちは多くの法律、会計、その他の費用を負担していますが、これは私たちが民間会社として起きていないことです。私たちは、改正された1934年証券取引法または取引法の報告要件を遵守しなければなりません。その中で、私たちは、私たちの業務および財務状況に関する年間、四半期、および現在の報告書をアメリカ証券取引委員会またはアメリカ証券取引委員会に提出することを要求します。また、サバンズ-オクスリ法案および米国証券取引委員会とナスダック世界精選市場が後にサバンズ-オクスリ法案の条項を実施するために採択された規則は、有効な情報開示と財務制御の確立と維持を要求し、コーポレートガバナンスのやり方を変更することを含む上場企業に大きな要求を提出した。また、2010年7月には“ドッド·フランクウォール街改革·消費者保護法案”、あるいは“ドッド·フランク法案”が公布された。テレス·フランク法案には、米国証券取引委員会がこれらの分野で“報酬発言権”や代理アクセスのような追加的な規制をとることを要求する重要な会社管理と役員報酬に関する条項がある。最近の立法は、新興成長型会社がより長い時間でその多くの要求を実施することを可能にし、IPO定価から最長5年に達する。私たちはこの新しい法案を利用するつもりだが、私たちが予算や計画よりも早くこのような要求を実行して、予期しない費用を発生させることを要求されないという保証はない。株主急進主義、現在の政治環境、および現在の高度な政府介入と規制改革は、大量の新しい法規と開示義務を招く可能性があり、これは追加のコンプライアンスコストを招き、現在予見できない方法で業務を運営する方法に影響を与える可能性がある。
上場企業に適用される規則や法規は、私たちの法律と財務コンプライアンスコストを大幅に増加させ、いくつかの活動をより時間的で高価にすることを予想しています。これらの要求が私たちの経営陣と従業員の注意を他の業務から移すと、それらは私たちの業務、財務状況、運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。増加したコストは私たちの純収益を減少させ、あるいは私たちの純損失を増加させ、他の業務分野のコストを下げたり、私たちの製品やサービスの価格を向上させることを要求するかもしれません。例えば、これらの規則や条例は、取締役や上級管理者責任保険をより難しく、より高価にすることが予想され、同じまたは同様の保険範囲を維持するために多くのコストを発生させることが要求される可能性がある。私たちは、これらの要求に応答して生成される可能性のある追加コストの金額や時間を予測または推定することができない。これらの要求の影響は、私たちの取締役会、取締役会委員会、または役員に参加することをより難しくし、合格した人を引き付け、維持することを可能にするかもしれない。
私たちの既存株主が公開市場で大量の普通株を売ることは私たちの株価を下落させる可能性があります。
私たちの普通株の大量の株を公開市場で販売したり、これらの売却が発生する可能性があると考えたり、私たちの普通株の市場価格を下げる可能性があり、適切な時間と価格であなたの普通株を売却することが困難になる可能性があり、追加株式証券を売却することで資金を調達する能力を弱める可能性があります。私たちは売却が私たちの普通株の現在の市場価格に及ぼす影響を予測できない。
我々は現金や現金等価物の使用に広範な自由裁量権を持ち，それらを有効に使用できない可能性がある.
私たちの経営陣は幅広い裁量権を持っていて、私たちの現金と現金等価物を使って私たちの運営に資金を提供することができ、これらの資金を私たちの運営結果を改善しない方法や私たちの普通株の価値を向上させる方法に使うことができます。私たちの経営陣がこれらの資金を有効に使用できなかった場合、財務損失を招く可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を与え、私たちの普通株価格の下落を招き、候補製品の開発を延期する可能性があります。私たちが運営に資金を提供するために使用される前に、私たちは収入や価値を失わない方法で私たちの現金と現金等価物に投資するかもしれない。
私たちの定款文書とデラウェア州法律における反買収条項は、制御権の変更を延期または阻止する可能性があり、これは私たちの普通株の市場価格を制限し、私たちの株主の現在の経営陣の変更を阻止または罷免する試みを阻止または挫折させる可能性がある。
当社の会社登録証明書の改訂及び再記載の定款に含まれる条項は、わが社の支配権変更を延期または阻止することができ、または当社の株主が有利と考える取締役会変更を延期または阻止する可能性があります。いくつかの規定には
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また、私たちはデラウェア州で登録されているので、私たちはデラウェア州会社法第203条の規定によって管轄されています。この条項は、株主が議決権を持って発行された株の15%以上のいくつかの業務統合を禁止する可能性があります。これらの反買収条項および私たちが改正して再記載した会社登録証明書および改正および再記載された法律の他の条項は、株主または潜在的な買収者が私たちの取締役会の支配権を得ることを困難にしたり、当時の取締役会が反対する行動を開始したり、わが社の合併、買収要約、代理権に関する争いを延期または阻害する可能性もあります。これらの規定はまた、代理権競争を阻止し、株主が彼らが選択した取締役を選出することを難しくしたり、彼らが取りたい他の会社の行動を取らせたりする可能性がある。制御権の変更、取引、取締役会の変動を遅延または阻止することは、私たちの普通株の市場価格の下落を招く可能性がある。
私たちの改正と再記述の法律は、特定の裁判所を、私たちの株主が開始する可能性のある特定のタイプの訴訟および訴訟の唯一のおよび独占フォーラムに指定し、これは、私たちの株主が私たちまたは私たちの役員、上級管理者、または従業員との紛争において有利な司法フォーラムを得る能力を制限するかもしれない。
我々が書面で代替裁判所に同意しない限り、我々が書面で代替裁判所に同意しない限り、デラウェア州衡平裁判所は、(I)私たちを代表して提起された任意の派生訴訟または訴訟、(Ii)私たちの任意の取締役、上級管理職および従業員が私たちまたは私たちの株主に対して受託責任を負うと主張する訴訟、(Iii)デラウェア州会社法の任意の規定に基づいてクレームを提起する任意の訴訟に関連する、改正および再記載の定款規定。私たちが改正および再記述した会社登録証明書または改正および再記載された法律または(Iv)内務原則によって管轄されていると主張するいかなる訴訟も、すべての事件において、衡平裁判所が被告に指名された不可欠な当事者またはデラウェアフォーラム条項が個人管轄権を持つ訴訟によって管轄されている。デラウェア州フォーラム条項は証券法や取引法によって発生したいかなる訴訟根拠にも適用されないだろう。私たちが書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、私たちが書面で代替裁判所を選択することに同意しない限り、米国マサチューセッツ州地域裁判所は、私たちの主要事務所がマサチューセッツ州ウォルザムにあるので、証券法または連邦フォーラム条項に基づいて提起された任意の訴えを解決する唯一かつ独占的なフォーラムでなければならない。さらに、私たちが改正して再記載した定款は、私たちの普通株式の権益を購入または他の方法で獲得した個人または実体は、上記の条項に注目して同意したとみなされ、しかし、株主ができなければ、連邦証券法およびその規則および条例の遵守を放棄したとみなされないだろう。
私たちが改訂して再記述した定款におけるデラウェアフォーラム条項および連邦フォーラム条項は、特に株主がデラウェア州またはマサチューセッツ州連邦またはその近くに住んでいなければ、株主にこのようなクレームを求める際に追加の訴訟費用をもたらす可能性がある。また、私たちが改訂して再記述した定款におけるフォーラム選択条項は、私たちの株主がフォーラムで、私たちまたは私たちの役員、役員、または従業員とのトラブルに有利だと思うクレームを提出する能力を制限する可能性があり、これは、私たちと私たちの役員、役員、従業員に対するこのような訴訟を阻止することができ、訴訟が成功すれば、私たちの株主に利益をもたらすかもしれません。また、デラウェア州最高裁判所は2020年3月に、デラウェア州法律によると、証券法に基づいて請求を要求する連邦裁判所選択条項は表面的に有効であると判断したが、他の裁判所が我々の連邦フォーラム条項を実行するかどうかには不確実性がある。もし連邦フォーラムの条項が実行できないことが発見されたら、私たちはこのような問題の解決に関連した追加費用を発生させるかもしれない。連邦フォーラムの条項はまた、その条項が実行不可能または無効だと主張する株主に追加的な訴訟費用を適用するかもしれない。デラウェア州衡平裁判所および米国マサチューセッツ州地域裁判所もまた、訴訟の株主が存在するか、または訴訟を提起する裁判所を選択する可能性があり、このような判決は、私たちの株主に多かれ少なかれ有利である可能性があることを含む、他の裁判所とは異なる判決または結果を下す可能性がある。
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財務報告書に対する適切かつ効果的な内部統制を確立し、維持することができなければ、私たちの経営業績と私たちの経営業務の能力が損なわれる可能性がある。
私たちが正確な財務諸表をタイムリーに作成できるように十分な内部財務と会計制御と手続きを持っていることを確保して、これは高価で時間のかかる仕事であり、常に再評価する必要がある。財務報告の内部統制は、財務報告の信頼性を合理的に保証することを目的としたプログラムであり、公認された会計原則に基づいて財務諸表を作成する。最初の公募では、サバンズ·オックス法404条を遵守するために、内部統制やプログラムを記録、審査、改善する過程を開始し、財務報告の内部統制の有効性を管理層に年間評価することを求めます。私たちは上場企業に必要ないくつかのスキルを持っているより多くの財務と会計職を募集し始めている。
私たちの内部統制に適切な変更を実施することは、私たちの役人や従業員の注意を分散させる可能性があり、既存のプロセスを修正するために多くのコストがかかり、完成するのに時間がかかります。しかしながら、これらの変化は、私たちの内部制御の十分性を効果的に維持することができない可能性があり、またはそのために正確な財務諸表をタイムリーに作成できない場合は、私たちの運営コストを増加させ、私たちの業務を損なう可能性があります。また、投資家は、私たちの内部統制が不足している、あるいは正確な財務諸表をタイムリーに作成できないと考えており、これは私たちの株価を損なう可能性があり、私たちのサービスを新老顧客に効果的にマーケティングし、販売することを困難にしている。
証券や業界アナリストが我々の業務に関する研究報告を発表しない場合、あるいは不正確または不利な研究報告を発表しなければ、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、証券や業界アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告にある程度依存するかもしれない。証券や業界アナリストは今のところできないし、わが社の研究を決して発表しないかもしれない。証券や業界アナリストが私たちの会社を報道し始めなければ、私たちの株の取引価格はマイナスの影響を受ける可能性があります。証券や業界アナリストが報道を開始した場合、1人以上の追跡アナリストが私たちの株式格付けを引き下げたり、私たちの業務の不正確または不利に関する研究報告を発表したりすれば、私たちの株価は下落する可能性がある。これらのアナリストのうちの1人以上がわが社への報道を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちの株に対する需要が減少する可能性があり、これは私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある。
項目2.未登録資産販売TY証券とその収益の使用。
ない。
ない。
第3項.違約高級証券です。
ない。
4つ目：地雷の安全TYが披露する。
適用されません。
項目5.その他情報です。
ない。
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プロジェクト6.eXhibitです。
展示品 番号をつける |
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説明する |
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3.1 |
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AllVir，Inc.の3回目の改訂および再登録証明書(登録者を参照して2020年8月3日に提出された8−Kフォームの現在の報告書の添付ファイル3.1(ファイル番号001−39409)を統合する)。 |
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3.2 |
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アロビル社の規約(登録者が2020年8月3日に提出した8−Kフォーム現在報告書(ファイル番号001−39409)の添付ファイル3.2を引用して改訂および再改訂された)。 |
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4.1 |
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普通株式証明書サンプル(参照登録者が2020年7月23日に提出したS-1表登録説明書(第333-239698号ファイル)添付ファイル4.1)。 |
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10.1 |
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証券購入協定は、日付が2022年7月26日であり、AlloVir社とその中で決定された投資家と締結される(2022年7月26日に提出された登録者の現在の報告書8−K表の添付ファイル10.1を参照して編入される)。 |
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31.1* |
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2002年のサバンズ·オキシリー法第302節で可決された1934年の証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて発行された首席執行幹事証明書。 |
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31.2* |
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2002年サバンズ−オキシリー法第302節で可決された1934年証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて首席財務幹事が認証された。 |
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32.1* |
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2002年にサバンズ·オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条に規定されている最高経営責任者証明書。 |
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32.2* |
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2002年の“サバンズ-オックススリー法案”906節で採択された“米国法典”第18編1350条による首席財務官の認証。 |
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101.INS |
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連結されたXBRLインスタンス文書−インスタンス文書は、そのXBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、相互作用データファイルには表示されない。 |
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101.衛生署署長 |
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イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 |
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101.CAL |
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インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 |
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101.DEF |
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インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する |
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101.LAB |
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XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する |
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101.価格 |
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インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント |
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104 |
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社内四半期報告10-Q表の表紙は、イントラネットXBRL形式を採用し、添付ファイル101に含まれています |
*アーカイブをお送りします。
#は、管理契約または任意の補償計画、契約、またはスケジュールを表します。
S-K条例第601(B)(2)項によれば、添付表は省略されており、それらに含まれる情報は実質的でもなく、登録者が個人及び機密のタイプでもあるとみなされるからである。登録者は、このようなスケジュールのコピーを米国証券取引委員会に提供することを要求しなければならない。
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サイン
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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アロビル、Inc. |
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日付：2022年11月3日 |
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差出人： |
/s/ダイアナ·ブレイナード |
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ダイアナ·ブレイナード |
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取締役CEO兼最高経営責任者 (首席行政主任) |
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日付：2022年11月3日 |
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差出人： |
/s/Vikas Sinha |
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ヴィカス·シンハ |
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取締役首席財務官総裁 (首席財務官と首席会計官) |
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