アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，郵便番号：20549
表
(マーク1)
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
あるいは…。
1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
For the transition period from ___________________ to ___________________
依頼書類番号：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
(税務署の雇用主 |
|
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(主にオフィスアドレスを実行) |
(郵便番号) |
登録者の電話番号は市外局番を含んでいます(
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
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取引 記号 |
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登録された各取引所の名称 |
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それは.. |
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
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☒ |
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ファイルマネージャを加速する |
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☐ |
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非加速ファイルサーバ |
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☐ |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する。ガンギエイ
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです
2022年10月28日までに登録者あったことがある
我々の業務に関連する重大なリスクとその他のリスクの概要
i
前向き陳述に関する特別説明
このForm 10-Q四半期報告書または四半期報告書は、改正された1933年証券法第27 A節および改正された1934年証券取引法第21 E節の安全港条項に基づいて行われた前向きな陳述を含む。本四半期報告では歴史的事実に関する陳述を除いて、他のすべての陳述は前向き陳述である。場合によっては、前向き陳述は、“可能”、“将”、“すべき”、“予想”、“意図”、“計画”、“予想”、“信じ”、“推定”、“予測”、“潜在”、“継続”などの用語、またはこれらの用語または他の同様の用語の否定語によって識別されることができる。このような陳述は未来の結果や業績の保証ではなく、重大なリスクと不確実性に関するものだ。本四半期報告における前向きな陳述は、以下の明示的または暗示的な陳述を含むが、これらに限定されない
II
本四半期報告中の任意の展望性陳述は私たちの未来の事件と私たちの未来の財務表現に対する現在の見方を反映し、既知と未知のリスク、不確定要素とその他の要素に関連し、私たちの実際の結果、業績或いは成果はこれらの展望性陳述と明示或いは暗示する任意の未来の結果、業績或いは業績とは大きく異なるかもしれない。実際の結果が現在の予想と大きく異なることをもたらす可能性のある要因は、第2部分1 A項“リスク要因”と、本四半期報告の他の部分に記載されている要因とを含む。このような不確実性を考慮して、あなたはこのような前向きな陳述に過度に依存してはいけない。法的要求がない限り、私たちは未来に新しい情報があっても、これらの前向きな陳述を任意の理由で更新または修正する義務がない。
私たちのすべての展望的な陳述はこの四半期の報告書が発表された日に限られている。いずれの場合も、実際の結果は、これらの前向き情報とは大きく異なる可能性がある。私たちはそのような期待や展望的な陳述が正しいことが証明されることを保証できない。本四半期報告書に言及されているか、または我々の他の開示または他の定期報告または他の文書に言及されているか、または米国証券取引委員会または米国証券取引委員会に提出された他の文書または文書に記載されている1つまたは複数のリスク要因またはリスクおよび不確定要因の発生または任意の重大な不利な変化は、私たちの業務、将来性、財務状態、および運営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。法律に別の要求があることに加えて、私たちは、本四半期の報告日後に発生した実際の結果、計画、仮説、推定または予測の変化、またはそのような展望的陳述に影響を与える他の状況を反映するために、このような展望的陳述の更新または修正を承諾または計画せず、そのような結果、変化、または状況がいかなる前向き情報も達成できないことを明確に示す。私たちが本四半期報告書の後に発表した任意の公開声明または開示は、本四半期報告書に含まれる任意の前向き陳述に修正または影響を与える場合、本四半期報告書のそのような陳述を修正または置換するものとみなされる。
私たちは時々、これらの市場の潜在規模および特定の疾患の推定発病率および流行率の推定を含む、私たちの業界、一般的な商業環境、および特定の疾患に関する市場の推定、予測、および他の情報を提供するかもしれない。推定、予測、予測、市場研究或いは類似方法に基づく情報自体は不確定要素の影響を受け、実際の事件、情況或いは数字は、実際の疾病罹患率と市場規模を含み、本四半期の報告に反映された情報とは大きく異なる可能性がある。他に明確な説明がない限り、我々は、市場研究会社および他の第三者、業界、医療および一般出版物、政府データおよび同様のソースによって準備された報告、研究調査、研究および類似データから、当業界、商業情報、市場データ、流行率情報および他のデータを取得し、場合によっては、私たち自身の仮説および分析を適用し、これらの仮説および分析は、将来的に不正確であることが証明される可能性がある。
三、三、
カタログ表
|
|
ページ |
第1部： |
財務情報 |
1 |
第1項。 |
財務諸表(監査なし) |
1 |
|
簡明総合貸借対照表 |
1 |
|
経営報告書と全面赤字を簡明に合併する |
2 |
|
株主権益簡明合併報告書 |
3 |
|
キャッシュフロー表簡明連結報告書 |
5 |
|
監査されていない簡明な連結財務諸表付記 |
6 |
第二項です。 |
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
20 |
第三項です。 |
市場リスクの定量的·定性的開示について |
31 |
第四項です。 |
制御とプログラム |
31 |
第二部です。 |
その他の情報 |
32 |
第1項。 |
法律訴訟 |
32 |
第1 A項。 |
リスク要因 |
32 |
第二項です。 |
未登録株式証券販売と収益の使用 |
75 |
第三項です。 |
高級証券違約 |
75 |
第四項です。 |
炭鉱安全情報開示 |
75 |
五番目です。 |
その他の情報 |
75 |
第六項です。 |
陳列品 |
76 |
サイン |
77 |
|
四
最初の部分は資金調達ですAL情報
プロジェクト1.融資すべての報告書。
KYMERA治療会社
縮合凝集ED貸借対照表
(千単位で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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有価証券(付記4) |
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契約資産 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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$ |
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非流通有価証券(付記4) |
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財産と設備、純額(付記6) |
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資産を使用し、レンタルを経営する |
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他の非流動資産 |
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制限現金 |
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総資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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課税費用(付記8) |
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収入を繰り越す |
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リース負債を経営する |
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融資リース負債 |
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その他流動負債 |
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流動負債総額 |
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非流動負債 |
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繰延収入，当期分を差し引く |
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賃貸負債を経営し，当期分を差し引く |
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融資リース負債、当期分を差し引く |
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他の非流動負債 |
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総負債 |
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株主権益： |
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普通株、$ |
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追加実収資本 |
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赤字を累計する |
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その他の総合損失を累計する |
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株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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$ |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
1
KYMERA治療会社
簡単な統合報告書です運営と総合損失
2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月
(千単位で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
(未監査)
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3か月まで |
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9か月で終わる |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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協働収入-関係者から |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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その他の収入(支出)： |
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利子とその他の収入 |
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利息とその他の費用 |
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その他の収入合計： |
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純損失 |
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その他の全面的な損失： |
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有価証券は赤字を実現していない |
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全面損失総額 |
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純損失 |
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1株当たり基本と希釈して純損失 |
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加重平均発行済み普通株式、基本普通株式、希釈普通株 |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
2
KYMERA治療会社
簡単な統合報告書です株主権益
2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月
(単位は千であるが、株式金額は含まれていない)
(未監査)
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普通株 |
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その他の内容 |
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積算 |
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積算 |
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合計する |
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株 |
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価値がある |
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資本 |
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赤字.赤字 |
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得/(失) |
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権益 |
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2021年6月30日の残高 |
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株式オプションの行使 |
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帰属制限株 |
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株に基づく報酬費用 |
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有価証券は赤字を実現していない |
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( |
) |
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( |
) |
以下の事項に関連する株式を発行する |
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株式を同時発行する |
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純損失 |
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( |
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2021年9月30日の残高 |
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( |
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2022年6月30日の残高 |
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( |
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( |
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私募発行普通株と付随する事前融資権証から発行コストを差し引くと#ドル |
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株式オプションの行使 |
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帰属制限株 |
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株に基づく報酬費用 |
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有価証券は赤字を実現していない |
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純損失 |
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2022年9月30日の残高 |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
3
KYMERA治療会社
株主権益報告書を簡明に合併する
2022年と2021年9月30日までの9ヶ月間
(単位は千であるが、株式金額は含まれていない)
(未監査)
|
普通株 |
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|
その他の内容 |
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積算 |
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|
積算 |
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合計する |
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株 |
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価値がある |
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資本 |
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赤字.赤字 |
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得/(失) |
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権益 |
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2020年12月31日残高 |
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株式オプションの行使 |
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帰属制限株 |
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従業員の下で株を発行する |
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株に基づく報酬 |
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流通中の未実現損失 |
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以下の事項に関連する株式を発行する |
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— |
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株式を同時発行する |
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純損失 |
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2021年9月30日の残高 |
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2021年12月31日の残高 |
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私募発行普通株と付随する事前融資権証から発行コストを差し引くと#ドル |
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株式オプションの行使 |
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帰属制限株 |
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従業員の株購入計画に基づいて株を発行する |
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株に基づく報酬費用 |
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有価証券は赤字を実現していない |
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2022年9月30日の残高 |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
4
KYMERA治療会社
濃縮合併STキャッシュフロー特徴
2022年と2021年9月30日までの9ヶ月間
(単位：千)
(未監査)
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9か月で終わる |
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2022 |
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2021 |
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経営活動 |
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純損失 |
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純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
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株に基づく報酬費用 |
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減価償却および償却 |
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販売可能な有価証券の割増と割引 |
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財産と設備処分損失 |
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経営性資産と負債変動状況： |
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前払い費用と他の資産 |
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売掛金--関連先売掛金 |
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契約資産-関連先の満期 |
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売掛金 |
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費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
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収入を繰り越す |
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経営的リース使用権資産 |
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リース負債を経営する |
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その他の資産と負債 |
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経営活動のための現金純額 |
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投資活動 |
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財産と設備を購入し，純額 |
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購入投資 |
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投資期日 |
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投資活動提供の現金純額 |
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融資活動 |
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普通株発行および付随収益 |
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株式オプションを行使して得られる収益 |
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従業員の株購入計画の収益 |
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初公募に関する発売費用をお支払いいたします |
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融資リースの支払い |
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後続発行収益は，引受割引と発行コストを差し引く |
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私募で得られた収益はその後 |
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融資活動が提供する現金純額 |
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現金、現金等価物、および限定的な現金の純増加 |
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期初現金、現金等価物、および限定現金 |
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期末現金、現金等価物、および制限現金 |
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キャッシュフロー活動の補足開示 |
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利子を支払う現金 |
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非現金投資·融資活動の追加開示 |
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売掛金及び売掛金に含まれる財産及び設備購入 |
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融資リースで財産と設備を購入する |
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課税費用の発売コストを計上する |
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以下の表は、上記各期間の現金、現金等価物、および制限された現金残高の入金状況を示す
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九月三十日 |
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2022 |
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2021 |
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現金と現金等価物 |
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制限現金 |
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現金総額、現金等価物、制限された現金 |
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付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。
5
KYMERA治療会社
凝集態に関する注記合併後の財務諸表
1.ビジネスの組織と性質
Kymera治療会社とその子会社であるKymera証券会社は合併に基づいて“会社”と呼ばれている。同社は生物製薬会社であり，小分子療法の発見と開発に専念し，ヒト自身の自然細胞過程を利用して原因タンパク質を選択的に分解することを標的タンパク質分解と呼ばれている。会社は設立以来、主に研究と開発に取り組んできた。当社はまだいかなる製品の開発、申請、あるいはいかなる製品の監督管理許可を得ておらず、市場のそのような製品に対する受け入れと需要も確認されていない。そのため、同社はバイオテクノロジー業界の新興会社が共同で直面しているいくつかのリスクに直面している。これらのリスクは主に製品発見と開発過程の不確定性、肝心な個人への依存、会社の競争相手開発と同じ或いは類似の技術革新、ノウハウの保護、政府法規と承認要求の遵守、会社の資本獲得能力及び市場の製品受容度の不確定性を含む。
当社は過去の純損失があり、予測可能な未来に引き続き赤字を計上し、累積赤字を計上する見通しだf $
2022年9月30日現在、会社は現金、現金等価物、有価証券を持っている$のES
同社は、既存の現金、現金等価物および有価証券を用いて、または戦略的融資機会によって、その製品の組み合わせの将来の研究開発コストに資金を提供することが予想されており、これらの機会は、将来提供される株式、協力協定、または債務を含むことができるが、これらに限定されない。しかしながら、これらの戦略または融資機会のいずれも有利な条件で実行または達成されることは保証されず、もし本当にあれば、その中のいくつかは既存の株主の権益を希釈する可能性がある。もし同社が追加の未来資本を得ることができなければ、それはその計画の臨床前研究と臨床試験を完成できないかもしれない。
初公募株
2020年8月20日、普通株の初公開に関するS-1表登録声明が米証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)によって発効したと発表された。2020年8月25日に終了したIPOで、同社は発行·販売した
後続公開発行
2021年7月6日、会社は普通株の後続発行を完了し、発行と販売を行った
6
公募株式“パイプライン”発行における民間投資の応用
2022年8月18日、当社はいくつかの認可投資家と証券購入協定を締結し、この合意に基づき、当社は私募方式で当該等投資家に(I)を売却·発行することに合意した
事前出資株式証明書は会社普通株とリンクしている(その他の面で権益分類の要求に適合している)ため、会社は事前出資株式承認証で受け取った対価格を発行して追加実収資本として会社の総合貸借対照表に記録している。あらかじめ出資した引受権証は随時行使することができる.もし事前資金権証の所有者とその関連会社が実益を超えている場合
2022年9月30日までの9ヶ月間で
2.主な会計政策の概要
添付された簡明総合財務諸表は、本付記および添付の簡明総合財務諸表および付記に記載されたいくつかの重要な会計政策の適用状況を反映する。
合併原則
添付されている簡明総合財務諸表は、会社及びその完全子会社Kymera証券会社の勘定を含む。すべての会社間取引と残高は合併で販売された。
陳述の基礎
本文書に掲載されている当社の審査されていない中期簡明総合財務諸表は、アメリカ公認会計原則(“公認会計原則”)、財務会計基準委員会(“財務会計基準委員会”)の“会計基準まとめ”、“会計基準更新”及び“アメリカ証券取引委員会”の規則及び規定に基づいて作成されている。公認会計原則に従って作成された財務諸表に一般的に含まれるいくつかの情報および脚注開示は、このような規則および法規によって許可された場合に、本報告において濃縮または省略されている。したがって、これらの簡明な総合財務諸表は、会社が2022年2月24日に米国証券取引委員会に提出した10-K表年次報告書に含まれる会社の2021年12月31日までの監査された総合財務諸表とその付記と一緒に読まなければならない。
監査されていない中期簡明総合財務諸表は、2021年12月31日現在及び同年度までの監査済み総合財務諸表と同じ基準で作成されており、経営陣は、当該等財務諸表は、当社の2022年9月30日までの財務状況、2022年及び2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の経営業績及び2022年9月30日及び2021年9月30日までの9ヶ月間の現金流量のすべての必要な調整を反映しており、これらの調整は正常かつ恒常的であると考えている。2022年9月30日までの3カ月と9カ月の業績は、2022年12月31日までの年度または今後のどの時期の業績を代表するとは限らない。
重大会計政策
2022年9月30日までの3ヶ月および9ヶ月の簡明総合財務諸表を作成する際に使用する主要会計政策は、2021年年報10-K表の総合財務諸表付記2で述べた政策と一致するが、以下の新政策は除外する。
株式承認証
当社は、まず権利証がASC 480−10の負債分類に適合しているか否かを評価することにより、発行された権証の会計分類が負債または権益であることを決定する負債性と利益性を兼ね備えたいくつかの金融商品会計そしてASC 815-40によると自社株にリンクして決済可能なデリバティブ金融商品の会計処理それは.ASC 480−10によれば、株式承認証が強制償還可能である場合、発行者は、現金または他の資産を支払うことによって権利証または関連株式を決済する義務があるか、または可変数量の株式を発行することによって決済されなければならない場合、株式承認証は負債分類とみなされる。
7
株式証明書がASC 480-10での負債分類に適合していない場合、当社はASC 815-40での要求を評価し、この要求は、発行者に現金決済契約の契約が公正価値で記録された負債であることを要求する可能性があり、純現金決済特徴をトリガする取引が発生する可能性にかかわらず、どのようにするかを規定する。株式証明書がASC 815-40に基づいて負債分類を行う必要がない場合、株式分類を達成するために、会社は株式証明書がその普通株にリンクしているかどうかを評価し、株式承認証がASC 815-40または他の適用される米国公認会計原則に基づいて株式に分類されるかどうかを評価する。すべての関連評価を行った後、会社は権利証を負債または権益に分類する。負債分類株式権証は発行当日及びその後の会計期間終了日に公正価値で入金し、発行日後に価値を公正に許可するすべての変動は経営報告書の中で損益とする必要がある。株式分類は株式証を発行日に公正価値で入金し、発行後に確認された公正価値に変動はない。
3.公正価値計測
以下の表は、同社が公正価値で恒常的に計量している金融資産の情報を示し、2022年9月30日および2021年12月31日までにこのような公正価値を決定するための公正価値レベル(千単位)を示している
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公正価値に応じて計量する |
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レベル1 |
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レベル2 |
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レベル3 |
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合計する |
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資産： |
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現金等価物 |
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貨幣市場基金 |
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アメリカ政府機関は |
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社債 |
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流通有価証券 |
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アメリカ国債 |
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アメリカ政府機関は |
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社債 |
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非流通有価証券 |
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アメリカ国債 |
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アメリカ政府機関は |
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社債 |
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制限現金 |
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合計する |
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公正価値に応じて計量する |
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レベル1 |
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レベル2 |
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レベル3 |
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合計する |
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資産： |
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現金等価物 |
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流通有価証券 |
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アメリカ国債 |
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アメリカ政府機関は |
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社債 |
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非流通有価証券 |
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アメリカ国債 |
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アメリカ政府機関は |
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社債 |
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制限現金 |
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合計する |
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$ |
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2022年9月30日までの9ヶ月と2021年12月31日までの年間では
8
4.有価証券
次の表は、2022年9月30日と2021年12月31日に保有する売却可能な債務証券(単位：千)：をまとめています
説明する |
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償却する |
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実現していない |
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実現していない |
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公平である |
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2022年9月30日 |
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アメリカ国庫券 |
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アメリカ政府機関は |
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会社証券 |
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合計する |
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$ |
( |
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説明する |
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償却する |
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実現していない |
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実現していない |
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公平である |
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2021年12月31日 |
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アメリカ国庫券 |
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アメリカ政府機関は |
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会社証券 |
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合計する |
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2022年9月30日現在、会社は
2022年9月30日までに会社は
当社は売却可能な証券の公正価値が償却コストより低い基礎まで低下したことが信用関連要素によるものかどうかを確定しなければならない。各報告日において、会社は、未実現の損失が信用損失によるものであるか否かを決定するために減価評価を行う。損害は個人の安全レベルで評価される。損失が信用損失或いはその他の要素に由来するかどうかを決定する時、考慮する要素は会社が投資を持ってその余剰コスト基礎が回収されるまでの意図と能力、公正価値が余剰コスト基礎より低い程度、公正価値がコスト基礎より低い時間長と程度、発行者の財務状況、発行者は従来から予定の利息或いは元金を支払うことができなかった、格付け機関の証券格付けに対するいかなる変化、発行者或いは発行者業界に影響する不利な法律或いは監督管理事件、及び経済状況の任意の重大な悪化を含む。
前表に示した売却可能証券の未実現損失は簡明総合経営報告書で確認されていないが、これらの証券は高信用品質の投資級証券であるため、会社は売却しようとせず、予想回復前に売却することも要求されず、公正価値の低下は信用損失以外の要因に起因することができる。その評価によると、その会社はそれを確定した
9
5.協力
セノフィが協力して
協議条項
2020年7月7日、同社はセノフィと、2つの生物標的に対する候補薬物を共同開発する協力協定を達成した。セノフィ協定によると、同社は、IRAK 4またはCollaboration Target 1の協力のために生成されたいくつかの先導化合物の開発、製造、商業化を許可し、未開示の使用分野またはCollaboration Target 2のもう1つの不開示の目標をセノフィに付与した。指定されたマイルストーンに達した後にのみ、Collaboration Targetごとにこのような許可を行使することができる。IRAK 4に対する化合物の使用領域は、腫瘍学および免疫腫瘍学を含まず、診断、治療、治癒、緩和または予防のいずれかの疾患、障害または状態を含む。
セノフェイプロトコルによると、同社は発見と臨床前研究を担当し、IRAK 4および最大3つの予備分解剤に対して少なくとも1つの分解剤の第1段階臨床試験を行った。この2つの目標に対して，セノフィは協力候補製品ごとに特定の開発マイルストーンが出現した後，候補製品の開発，製造，商業化を担当している。
また、セノフィ協定によれば、セノフィは、(I)適用分野におけるこのような目標に対する協力製品の米国における開発コストの50%の資金を提供する権利(I)と、(Ii)米国の適用分野におけるこのような目標に対して協調製品を商業化する純利益および純損失を平均的に分担する権利とを含む独占的選択権または選択権を当社に付与する。また、当社が選択権を行使すれば、セノフィは当社に協力目標ごとに適用される独占選択権を付与し、一度行使すれば、当社が米国で何らかの共同普及活動を行うことを許可します。
セノフィ協定が早期に終了しない限り、この協定は、セノフィ協定の下で製品に関連するすべての支払い義務が満了した日から製品ごとに満了する。当社またはセノフィは、他方で重大な違約または資金を相殺しないか、またはいくつかの特許挑戦のために合意を終了することができます。さらに、セノフィは、便宜上、セノフィプロトコルを終了すること、または重大なセキュリティイベントのためにセノフィプロトコルを終了することを書面で通知することができ、サイノフェイが特定の目標に対する協力候補の開発、商業化、または製造責任を負う場合、セノフィが特定の期間内にその目標のための任意の協力候補の使用を停止する場合、会社は任意の協力候補とのセノフィプロトコルを終了することができる。
セノフィ協定によりセノフィ独占ライセンスが付与された代償として、セノフィは同社に#ドルを前払いした
会計処理
同社は発見と臨床前研究活動およびセノフィプロトコルでの独占許可付与を分析し，この手配はサプライヤーと顧客の関係を示し，ASC 606に計上すると結論した。
同社は，合意により，(1)連携目標1の研究サービス，(2)連携目標1の研究ライセンス，(3)連携目標1の独占ライセンス，(4)連携目標2の研究サービス，(5)連携目標2の研究ライセンス，(6)連携目標2の独占ライセンス，(7)研究期間延長の選択肢，および(8)開発期間のオプション研究サービスを決定した。
同社は連携目標1と2が互いに異なることを決定した。目標ごとに分解剤に関する研究は異なる段階にあり，開発活動が成功すれば許可分野も異なる。したがって、各目標に関連するすべての約束は、他の目標に関連する約束とは異なると考えられる。
10
各連携目標の研究開発サービスは、研究許可証や独占ライセンスと区別なく決定され、連携目標ごとの単一業績義務に統合されている。すなわち，Collaboration Target 1の総合研究サービス，研究許可と独占許可，Collaboration Target 2の総合研究サービス，研究許可，独占許可の2つの義務が決定された.個々の目標の独占的許可はセノフィプロトコルでの臨床前と臨床研究開発サービスと変わらず，主に研究の高度な専門性とタンパク質分解物の開発に関わる新技術である臨床前活動と研究および第1段階臨床試験を他方が必要な方法で行うことができないためである。
研究期間延長の選択と発展期間のオプション研究サービスを実質的な権利として評価した。各オプションに関連する費用は独立販売価格以上です。したがって，標的オプションは履行義務ではなく，入札オプションが行使されるまで，個々のオプションに関する費用は取引価格に含まれない.
同社が確定した取引の総価格は$
会社が相対的に独立した販売価格に基づいて前払いを各履行義務に割り当てることは以下の通りです
会社はドルの配分を決めた
同社は個々の業績義務に関する収入を確認しており，研究·開発サービスは入力法を用いて提供されているため，個々のプロジェクトの研究·開発活動に関するコストと，将来その単独業績義務を履行するために予想されるコストに基づいて確認されている。統制権の移譲はこの時期に発生し、経営陣から見れば、各履行義務の履行に進展した最良の測定基準である。受け取った収入が確認されていない金額は、会社総合貸借対照表上の契約負債として繰延され、履行義務が履行されるまで、残りの研究開発期間中に確認される。取引価格に加えた精算考慮要素は，連携目標1と同じパターンの収入が確認され，制限されない場合には累積追跡を行う.2022年9月30日現在、履行義務は完全に履行されていない。2022年9月30日までの3ヶ月間、会社は確認した
11
業績マイルストーンに関する任意の対価格は、逆転可能なリスク解消時に確認され、その際、会社はそれに応じて合意で決定された取引価格に調整し、累積追跡に基づいて収入を確認し、改訂された手配対価格を契約義務に再分配しなければならない。販売マイルストーン支払いおよび特許権使用料に関連する任意の対価格は、関連マイルストーン事件または販売発生時に確認されるので、関連販売発生または関連履行義務が履行されたときに確認される。規制マイルストーンの評価の一部として，研究や開発マイルストーンの実現は基本研究や開発活動の結果に依存することを含む多くの要因が考えられているため，会社の制御範囲内ではない.
頂点合意
2019年5月9日(“発効日”)に，当社はVertexと連携プロトコル(“Vertexプロトコル”)を締結し，小分子タンパク質分解剤の最大6つの目標を達成することを推進した。Vertexプロトコルによると，Vertexはターゲット開発を指定するための候補製品の独自選択権を持ち，Vertexは開発と商業化を制御する.Vertexプロトコルによると，同社は目標の発見と臨床前研究のみを担当しており，Vertexはその許可選択権を行使した後に候補製品の開発，製造，商業化を担当している。協力の初期研究期間は4年(
Vertexは会社に払い戻し不可能な前払い$を提供した
その会社は最高$を取得する資格がある
Vertexプロトコルの有効期間は、発効日から計算され、Vertexプロトコルの下で会社に支払われるすべての支払い責任が満了したときに満了するか、またはVertexがその任意の株式購入権を行使していない場合、Vertexプロトコル項下のすべてのVertex購入持分が失効したときに満了する。Vertexは，あらかじめ書面で会社に通知した場合に容易に契約を終了する権利があり，いずれも未治癒の重大な違約により契約を終了することができる。
会計処理
同社はVertexプロトコルに要求される共同研究活動を分析し，サプライヤーと顧客の関係を示し，ASC 606項目に計上すると結論した。
同社は、(1)非独占的で印税免除の研究ライセンス、(2)最大6つの目標で行われる研究および開発サービス、および(3)各目標の開発、製造、および商業化努力のために各目標を許可することができるという重大な約束を決定した。研究·開発サービスは，研究·開発ライセンスと区別なく，単一の履行義務に統合されていることが決定された。当社は、将来のライセンス対象のオプションは割引価格で定価されているのではなく、各標的のオプション執行費は現段階で開発段階で検討されている独立販売価格以上であることを確認している。そのため、オプションと入札ライセンスは履行義務から除外され、入札オプションが行使される前に、オプション行権料は取引価格から除外される。
研究開発制限マイルストーンの評価の一部として、当社は研究開発マイルストーンの実現が基本的な研究開発活動の結果に依存することを含む多くの要因を考慮しているため、当社の制御範囲内ではない。
手配開始時に、2つの会計単位が決定された：発行
12
同社は，個々のプロジェクトの研究·開発活動に関するコストと，将来業績義務を履行するために予想されるコストに基づいて，業績義務に関する収入を確認し，研究·開発サービスは入力法を用いて提供されているためである。統制権の移譲はこの時期に発生し、経営陣から見れば、履行義務の履行に進展する最良の測定基準である。受け取った収入が確認されていない金額は、会社総合貸借対照表上の契約負債として繰延され、履行義務が履行されるまで、残りの研究開発期間中に確認される。2022年9月30日現在、履行義務は完全に履行されていない。当社は2022年9月30日および2021年9月30日までの3ヶ月以内に確認します
販売マイルストーン支払い(特許使用料を含む)に関連する任意の対価格は、関連するマイルストーンイベントまたは販売が発生したときに確認されるので、関連販売の発生または関連履行義務が履行されたときに確認される。
複合協力
二零一七年十月、当社はある製薬会社と協力協定(“協力”)を締結し、指定された協力目標に対して、共同識別、研究及び連携化合物の臨床前開発を行い、候補薬物を決定した。協力条項によると、双方は双方の知的財産権の非独占、印税免除、分割許可可能な研究と開発許可証を相手に提供し、5つの合意された協力目標の開発、および独占的、印税の開発と商業化許可証を徴収して、このような研究に由来する任意の許可製品を販売する。すべての当事者が同意すれば、任意の所与の時間に5つの目標を超えなければ、追加的な協力目標を指名することもできる。
非独占許可権の交換として、同社は製薬会社に持分贈与を提供し、協定に基づいて許可された全製品の純売上高を低い1桁の割合で等級別特許権使用料の支払いを要求した。協力と同時に会社は最初に発表しました
特許使用料の支払いはあるか持っているので、発生するまで記録されません。同社は、このライセンスは現在行われている研究·開発資産を代表し、将来的に代替用途がないことを決定した。そのため、会社はAシリーズ優先株の帰属に関する費用を研究開発費として会社の簡明総合経営報告書と全面赤字に計上している。
協力は当事者が中止して発効する
下表に売掛金·契約金額の変化を示す2022年9月30日までの9ヶ月間のETと契約負債(千単位)：
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残高は |
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足し算 |
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控除額 |
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残高は |
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売掛金と契約資産： |
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売掛金-セノフィ |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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未開売掛金-セノフィ |
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( |
) |
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売掛金と契約資産総額 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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契約責任： |
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||||
繰延収入-頂点 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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|||
繰延収入-セノフィ |
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( |
) |
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契約総負債 |
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$ |
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$ |
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|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
13
6.財産とデバイス
財産·設備には、2022年9月30日と2021年12月31日まで、以下の内容が含まれています(単位：千)
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|
九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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財務使用権資産項目の下の実験室及び事務装置 |
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$ |
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$ |
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実験室装置 |
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コンピュータ装置 |
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家具と固定装置 |
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賃借権改善 |
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まだ使用していない資産 |
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総資産と設備 |
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減価償却累計を差し引く |
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( |
) |
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( |
) |
財産と設備、純額 |
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$ |
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$ |
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||
2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月間の減価償却費用は
不動産と設備には融資リース項目の下の実験室と事務設備使用権資産が含まれており、コストベースは#ドルである
2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月間、使用権資産に関する償却費用は#ドルとなった
7.賃貸証書
2019年10月、当社は撤回不可施設賃貸協定(“2019年レンタル”)を締結しました
2000年12月に当社は賃貸借契約を取り消すことができないことを締結した
当社の融資リース義務には、融資リースにより融資される特定の財産と設備が含まれています。
14
2022年9月30日と2021年9月30日終了の3ヶ月と9ヶ月のレンタル料構成は以下の通り(千計)
|
|
3か月まで |
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9か月で終わる |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
|
|
2021 |
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||||
リースコストを経営する |
|
$ |
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|
$ |
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|
$ |
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|
$ |
|
||||
融資リースコスト： |
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||||
使用権資産の償却·融資リース |
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融資リース負債利息支出 |
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可変リースコスト |
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||||
総賃貸コスト |
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$ |
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$ |
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$ |
|
|
$ |
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||||
同社の2022年と2021年9月30日までの9ヶ月間レンタル契約に関する補足キャッシュフロー情報は以下の通り(単位：千)
|
|
9か月で終わる |
|
|||||
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2022 |
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2021 |
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||
計量に含まれる金額のための現金 |
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||
経営的リース使用の経営的キャッシュフロー |
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$ |
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$ |
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融資リースのための経営的キャッシュフロー |
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$ |
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|
$ |
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||
融資リースのための融資キャッシュフロー |
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$ |
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|
$ |
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||
2022年9月30日と2021年9月30日までの加重平均残りレンタル条項と割引率は以下の通りです
|
|
9か月で終わる |
|
|||||
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2022 |
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2021 |
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||
残りのレンタル期間： |
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||
レンタルを経営する |
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||||
融資リース |
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||||
割引率： |
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||
レンタルを経営する |
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% |
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|
% |
||
融資リース |
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|
% |
|
|
% |
||
2022年9月30日現在、賃貸と融資リースを経営する未割引未来賃貸支払いは以下の通り(千単位)
財政年度 |
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運営中です |
|
|
金融 |
|
||
2022年(第1四半期、第2四半期、第3四半期は除く) |
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$ |
|
|
$ |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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2026 |
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その後… |
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最低賃貸支払総額 |
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利子または推定利息に相当する額を差し引く |
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( |
) |
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( |
) |
賃貸負債現在価値 |
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|
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上の表には2021年のレンタルに関するすべての未来の支払いは含まれていません。
15
8.課税料金
2022年9月30日と2021年12月31日までの料金には、以下の内容が含まれています(単位：千)
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九月三十日 |
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|
十二月三十一日 |
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研究開発費 |
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$ |
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|
$ |
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給与明細と給与明細との関連 |
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専門費 |
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他にも |
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費用を計算する |
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$ |
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$ |
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9.その他の負担および事項
法律訴訟
正常業務過程において、会社が経営する業界は特許法律要求の影響を受けやすいため、会社は法的訴訟、クレーム、訴訟の影響を受ける可能性がある。法律訴訟やクレームの推定損失が可能かつ推定可能な場合、当社はこのような損失を会計処理します。これらの事項に関連する法的費用は発生時に費用を計上する。当社は現在いかなる法的手続きの当事者でもありません。
弁済手配
デラウェア州の法律で許可されている場合、当社は協定を締結し、賠償を受けている側がその要求に応じてこのような身分でサービスを提供している場合、ある事件或いは事件についてその投資家、従業員、高級管理者と取締役(総称して“賠償を受ける側”)に賠償を行う。賠償期限は被賠償当事者の終身である。同社はこれらの賠償協定の推定公正価値はわずかだと考えている。当社は正常業務中に標準賠償協定を締結しました。これらの合意に基づいて、当社は、損害を受けないように、損害を受けた当事者(通常は当社の業務パートナーまたは顧客)に対して、任意の米国特許または任意の第三者が自社製品に対して提出した任意の著作権または他の知的財産権侵害クレームによって損害または発生した損失を賠償し、損害を受けないように賠償することに同意する。これらの賠償協定によると、会社が将来支払うことを要求される可能性のある最大潜在金額は無限だ。その会社は賠償手配のクレームがあることを知りませんでした。そしてそれはすでに
10.株式ベースの報酬
2018年株式オプションと付与計画
2018年11月、取締役会または取締役会のいずれかのグループ委員会は、取締役会または取締役会の任意のグループ委員会が、会社の従業員、高級管理者、取締役および独立請負者に株式オプションおよびその他の株式ベースの奨励を適宜付与することができる2018年株式オプションおよび付与計画(“2018計画”)を採択した。2018年の計画によると、これ以上いかなる贈与も提供されません。しかし、2018年には、この計画に基づいて付与された未償還持分奨励金の管理を継続する予定だ。2018年計画に基づいて付与された未行使株式購入権が取り消され、没収され、または他の方法で行使されず、他の方法で2018年計画下の株式備蓄に返却される限り、当該等の奨励関連株式の数は、将来的に2020年の株式購入及び奨励計画に基づいて付与されることができる。
2020年株式オプションとインセンティブ計画
2020年8月、会社とその株主は“2020年株式オプションとインセンティブ計画”(略称“2020年計画”)を承認し、2020年8月20日から発効した。2020計画は2018計画に取って代わった。会社の取締役会が会社の初公募終了後に2018計画に基づいて追加奨励を行わないことを決定したからだ。2020年には、会社がその高級管理者、従業員、役員、コンサルタントに対して株式と現金に基づく奨励を行うことを許可する計画だ。その会社はすでに初歩的に保留した
16
2020年従業員株購入計画
2020年8月、会社とその株主は“2020年従業員株購入計画”を承認し、2020年8月20日から発効した
株式オプション
2022年9月30日までの9ヶ月間、2020計画下の株式オプション活動の概要は以下の通りです(株と1株当たりのデータを除いて、千計)
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量 |
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重みをつける |
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重みをつける |
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骨材 |
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2021年12月31日現在の未返済債務 |
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$ |
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$ |
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||||
授与する |
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||||
鍛えられた |
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( |
) |
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|||
没収される |
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( |
) |
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|||
2022年9月30日に返済されていません |
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$ |
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$ |
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||||
2022年9月30日に行使できます |
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$ |
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$ |
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||||
2022年9月30日および2021年9月30日までの3ヶ月間、行使された株式オプションの内在的価値は$
2022年9月30日までの3ヶ月以内に付与されたオプションの加重平均公正価値2021年は$です
2022年9月30日現在、株式オプションに帰属していない未確認株式報酬支出総額は$
次の表は、2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の株式オプション株式報酬支出について概説します
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3か月まで |
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9か月で終わる |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
|
|
2021 |
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||||
研究開発 |
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$ |
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|
$ |
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$ |
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|
$ |
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||||
一般と行政 |
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||||
株式に基づく報酬総額 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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||||
同社は、ブラック·スコアーズオプション定価モデルにおいて、従業員および非従業員に2022年9月30日および2021年9月30日までの3ヶ月および9ヶ月の株式オプション付与日の公正価値を決定するための加重平均を以下のように仮定している
|
|
3か月まで |
|
|
9か月で終わる |
|
||||||||||
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2022 |
|
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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||||
予想期限(年単位) |
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波動率 |
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% |
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% |
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% |
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% |
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無リスク金利 |
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% |
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% |
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|
% |
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|
% |
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配当率 |
|
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% |
|
|
% |
|
|
% |
|
|
% |
||||
17
制限普通株
同社はサービスと業績に基づく帰属条件で制限された普通株式を付与した。2022年9月30日までの9ヶ月間、限定的な株式活動の概要は以下の通り
|
|
量 |
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授与日 |
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2021年12月31日に帰属していません |
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$ |
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授与する |
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既得 |
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( |
) |
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没収される |
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( |
) |
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2022年9月30日に帰属していない |
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|
$ |
|
||
その会社は授与した
2022年9月30日までの3ヶ月間に、会社は約3ヶ月間確認しました
株式ベースの報酬費用
2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の間に、研究開発および従業員、役員、非従業員の一般および行政費用に計上される株式報酬支出総額は以下の通り(千単位)
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3か月まで |
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9か月で終わる |
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||||||||||
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2022 |
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2021 |
|
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2022 |
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2021 |
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研究開発 |
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$ |
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|
$ |
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|
$ |
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|
$ |
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||||
一般と行政 |
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||||
株式に基づく報酬総額 |
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$ |
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$ |
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|
$ |
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|
$ |
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||||
11.関連先取引
付記5に記載の協力を除いて、当社は添付されている簡明総合財務諸表に記載されている期間に関連先取引はないが、この等付記は簡明総合財務諸表の付記では議論されていない。
12.所得税
2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の所得税は、推定された年間有効税率と特定の離散項目に基づいて算出される。2022年と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月間
当社はいずれの課税年度も米国国税局や任意の他の管轄区の審査を受けたことがないため，訴訟時効が適用される範囲内のすべての年度に監査を受ける可能性がある。
18
13.1株当たり純損失
1株当たり純損失
1株当たり基本損失と希釈損失の算出方法は、純損失を当期に発行された加重平均普通株で割ったものであり、その名義行使価格を与えた事前出資の引受権証(千で計算するが、株式と1株当たりデータを除く)を含む
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3か月まで |
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9か月で終わる |
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||||||||||
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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分子： |
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||||
純損失 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
分母： |
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||||
加重平均発行済み普通株式、基本普通株式、および |
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||||
1株当たり基本と希釈して純損失 |
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$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
当社の潜在的希薄化証券は、限定株と株式オプションを含み、1株当たり純損失の計算から除外されており、1株当たり純損失を減少させるためである。したがって、普通株株主が基本純損失と希釈後の1株当たり純損失を占めるべき加重平均既発行普通株数は同じである
|
|
9か月で終わる |
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|||||
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|
2022 |
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2021 |
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||
無帰属制限株 |
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||
普通株購入オプション |
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|
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|
||
合計する |
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|
|
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|
||
19
プロジェクト2.経営陣の議論と分析財務状況と経営実績。
以下の議論と分析は、本四半期報告Form 10-Q(四半期報告)に含まれる他の部分に含まれる監査されていない簡明総合財務諸表と関連付記とともに読まなければならない。本議論および分析および本四半期報告の他の部分は、現在の信念、計画、および予想に基づく前向きな陳述を含み、これらの陳述は、例えば、我々の計画、目標、予想、意図および予測に関する明示的または暗示的な陳述のようなリスク、不確実性および仮定に関するものである。いくつかの要因のため、私たちの実際の結果および選択されたイベントの時間は、第2の部分1 A項“リスク要因”および本四半期報告の他の部分で説明された要因を含む、これらの前向き陳述において予想されるものと大きく異なる可能性がある。あなたは実際の結果が私たちの前向きな陳述と大きく異なる重要な要素を招く可能性があることを理解するために、本四半期の報告書の“リスク要因”の部分をよく読むべきだ。また“前向きな陳述に関する特別な説明”と題する節を参照されたい
概要
私たちは生物製薬会社で、新しい小分子療法の発見と開発に専念し、人体自身の天然タンパク質分解システムを利用することで病原タンパク質を選択的に分解する。我々独自の標的タンパク質分解あるいはTPDプラットフォームは、Pegasus®と呼ばれ、高度な選択性の小分子タンパク質分解物を発見し、全身病原性タンパク質に対して活性を有することができる。我々の小分子タンパク質分解器は，既存の療法に比べて独自の利点があり，従来のモデルでは解決が困難であったヒトゲノムの大部分を解決できると信じている。著者らはすでに臨床的に検証されているが、重要な生物ノード/タンパク質が投与されていない、あるいは十分に投与されていない生物経路に焦点を当てている。我々はこれまで，我々の飛馬プラットフォームを用いて免疫学−炎症と腫瘍学分野に焦点を当てた新しいタンパク質分解器を設計し，われわれのプラットフォームの能力を他の治療領域に応用し続けてきた。我々の使命は，TPDを用いてヒト細胞中のすべての標的類の薬物治療を行うことである。著者らの現在の臨床段階計画はIRAK 4、IRAKIMiDとSTAT 3であり、各計画はインターロイキン1受容体/Toll様受容体或いはIL-1 R/TLR内の高影響標的、及びJanusキナーゼ/シグナル伝達と転写活性化因子(JAK/STAT)経路に対して、広範な免疫性炎症性疾患、血液悪性腫瘍と固形腫瘍を治療する機会を提供した。著者らの計画は高い影響目標の解決に対する関心を体現しており、これらの目標は伝統的なモデルにとってつかみにくいものであり、重大な医療需要を満たしていない多種の深刻な疾病の発病機序を推進した。2021年2月、私たちは成人健康ボランティアにおいて、KT-474第1段階試験の単回上昇用量またはSAD部分を開始した。2021年7月, 私たちは健康ボランティアでKT-474第一段階試験の複数の漸増用量またはMAD部分を開始した。我々は2021年12月にこの第1段階試験のSADとMAD部分の用量増加を完成した。KT−474ステージ1試験の患者キューまたはC部分の用量を決定するために、単回用量の食品効果キューを完了した。C部分は開放ラベルのKT−474研究であり，外来に基づいて毎日投与し，28日間持続し，42日目までフォローアップした。最近完成したこのキューには，重度化膿性汗腺炎(HS)あるいはアトピー性皮膚炎(AD)患者が含まれている。われわれのIRAK 4計画については，サイノフェイ社と協力し，腫瘍学や免疫腫瘍学分野以外のIRAK 4に対する候補薬を開発している。2021年11月、侵襲性リンパ腫を含む再発/難治性液体および固体腫瘍患者の第1段階臨床試験において、われわれのSTAT 3分解剤KT−333を評価するために、FDAの承認を得た研究性新薬出願(IND)を発表した。患者登録と投与量が進行中である。2021年11月、我々はまた、MYD 88変異びまん性大B細胞リンパ腫(DLBCL)を含む再発/難治性B細胞リンパ腫患者の第1段階臨床試験において、我々のIRAKIMiD分解剤KT-413を評価するために、FDAの承認を得たことを発表した。患者登録と投与量が進行中である。我々の次の計画は，現在INDイネーブル活動において，E 3リガーゼMDM 2に対する分解器である。著者らが開発したMDM 2分解器は腫瘍抑制遺伝子P 53を安定させ、固形腫瘍と血液系悪性腫瘍中の各種P 53野生型腫瘍タイプを解決するためである。
2015年の設立以来、私たちはほとんどの努力を投入して、私たちの会社、研究開発活動、業務計画、資金調達、私たちの知的財産権の組み合わせを構築し、これらの業務に一般的かつ行政的な支援を提供しています。これまでに，転換可能優先株の売却，普通株の売却(2020年8月の初公募株(IPO)と同時私募，2021年7月の後続発行と同時私募，2022年8月のパイプライン発行を含む)，Vertex PharmPharmticals Inc.(Vertex)とセノフィとの協力から10.271億ドルの総収益を得てきた。
20
設立以来、私たちは重大な運営損失が発生した。私たちが利益を達成するのに十分な製品収入を生み出すことができるかどうかは、私たちの現在の候補製品または任意の未来の候補製品の成功的な開発と最終的な商業化に大きく依存するだろう。2021年12月31日と2020年12月31日までの年度の純損失はそれぞれ1.02億ドルと4560万ドルだった。2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月間の純損失はそれぞれ4300万ドルと1.199億ドルで、2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の純損失はそれぞれ2860万ドルと6630万ドルでした。また、2022年9月30日と2021年12月31日までの累計赤字はそれぞれ3兆489億ドルと2.29億ドルだった。私たちは私たちが行っている活動によって、私たちの費用と資本需要が大幅に増加すると予想しています。特に私たちは
また、私たちのすべての主要候補製品が市場承認されれば、製品製造、マーケティング、販売、流通に関連した巨額の商業化費用が発生すると予想される。したがって、私たちは私たちの持続的な運営を支援し、私たちの成長戦略を実施するために多くの追加資金を必要とするだろう。製品販売から相当な収入を得ることができる前に、他社との協力や他の戦略取引が含まれている可能性がある株式、債務融資、または他の資本源を売却することで、当社の運営に資金を提供する予定です。私たちは必要に応じて追加資金を優遇条項で調達したり、そのような他の合意や手配を達成することができないかもしれません。もし私たちが必要な時に資金を調達したり、このような合意に到達できなかったら、私たちは私たちの1つ以上の候補製品の開発と商業化を大幅に延期、減少、またはキャンセルしなければならないかもしれない。
私たちが臨床開発に成功し、候補薬物の発売承認を得ない限り、製品販売から収入を得ることはありません。新薬の発売承認を確保するための長い過程には多くの資源が必要だ。どのような遅延や規制部門の承認を得られなかった場合も、私たちの候補製品開発作業と私たちの全体業務に重大な悪影響を及ぼすだろう。製品開発に関連する多くのリスクや不確実性のため、費用が増加する時間や金額を予測することもできず、いつ実現したり、利益を維持したりすることができるかどうかも予測できない。たとえ私たちが製品販売を作ることができても、私たちは利益を上げることができないかもしれない。もし私たちが利益を上げることができない場合、または持続的に利益を上げることができない場合、私たちは計画通りに運営を継続できず、私たちの運営を減少または終了させることができないかもしれない。
2022年9月30日現在、私たちは5.956億ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っている。手元にある現金、現金等価物、有価証券は、少なくとも2025年までの運営費と資本支出需要に資金を提供できると信じている。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは予想よりも早く利用可能な資本資源を枯渇させるかもしれない。“流動性と資本資源”を見てください
2019年12月に報告が浮上して以来、1種の新しいコロナウイルス株--新冠肺炎を引き起こすSARS-CoV-2はすでに世界各地に伝播し、世界保健機関に大流行と発表された。新冠肺炎の伝播を抑制する努力が強化され，米国，ヨーロッパ，アジアを含む世界各国政府は厳しい旅行制限，社交距離要求，在宅命令を実施し，延期している
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新冠肺炎とは無関係な臨床試験，その他の制限。そのため、現在の新冠肺炎疫病は世界各地で巨大な公共衛生と経済挑戦を構成し、私たちの従業員、患者、コミュニティと業務運営に影響を与え、そしてアメリカ経済と金融市場に巨大な変動とマイナス圧力をもたらしている。私たちは、新冠肺炎予防措置が私たちが計画したいくつかの臨床試験のスケジュールに直接または間接的に影響を与えることを予想し、私たちの費用と臨床試験、そして私たちの業界や医療システムへの影響を含む、私たちの現在と未来の業務と運営に対する新しい冠肺炎疫病の潜在的影響を評価し続けている。
この大流行により、多くの会社の運営やサービス市場が中断された。これまでにいくつかの一時的予防措置を開始し、従業員の福祉の確保を支援し、業務中断を最小限に抑えるための追加的な一時予防措置をとることが可能である。このような措置は緊急計画を作ることと第三者サービス提供者から追加的な資源を得ることを含む。私たちのいくつかの第三者サービス提供者たちもまた閉鎖または他の業務中断を経験した。私たちは、私たちの費用と計画における臨床試験や他の開発スケジュール、私たちの業界や医療システムへの影響を含め、私たちの現在と将来の業務と運営に及ぼす新冠肺炎疫病の影響を評価し続けている。
私たちの運営結果の構成要素は
収入.収入
これまで、私たちは製品販売から何の収入も得ておらず、予測可能な未来にも製品販売から何の収入も得られないだろう。私たちの唯一の収入はVertexとセノフィとの研究協力から来た。私たちは、今後数年間、私たちの収入は主に私たちの現在の協力協定と私たちが未来に達成する可能性のある任意の追加的な協力から来ると予想している。今まで、私たちはどんな協力協定の下で何のマイルストーンの支払いや印税も受けていない。
頂点連携プロトコル
2019年5月9日、我々はVertexと、最小分子タンパク質の分解を推進し、最大6つの目標を達成するVertex合意に達した。Vertexプロトコルによると，Vertexは独自の選択権を持ち，連携により開発された候補製品を許可し，Vertexは開発と商業化を制御する.Vertexプロトコルによると，目標の発見と臨床前研究を担当し，Vertexはその許可選択権を行使した後に候補製品の開発，製造，商業化を担当している。
Vertexは私たちに5，000万ドルの払戻不可能プリペイドを提供し、単独で同時に署名した株式購入契約に基づいて、B-1シリーズの転換可能な優先株の3，059，695株を1株6.54ドルで購入した。私たちは開発、規制、ビジネスマイルストーン、オプション行使支払いなど、目標ごとに1億7千万ドルの支払いを受ける資格がある。また，VertexはVertexプロトコルで発生する可能性のある任意の製品の将来の純売上高について階層版税を支払う義務がある.Vertexプロトコルによって支払われたいかなる金額も払い戻しできません。我々は，Vertexの要求やVertexの費用に応じて，選定された目標の後続研究活動を行うことも可能である.
セノフィ協定
2020年7月7日，我々はセノフィと，2つの生物学的標的に対する候補薬物を共同開発する協力協定を達成した。セノフィ協定によると、私たちは、IRAK 4および他の非開示用途分野の不開示目標のための協力中に生成された特定の先導化合物の開発、製造および商業化を可能にするグローバル独占許可をセノフィに付与した。このような許可は、指定されたマイルストーンの後にのみ、連携目標ごとに行使することができる。IRAK 4に対する化合物の使用領域は、腫瘍学および免疫腫瘍学を含まず、診断、治療、治癒、緩和または予防のいずれかの疾患、障害または状態を含む。著者らは発見と臨床前研究を担当し、少なくとも1種のIRAK 4に対する分解剤と最大3種類のバックアップ分解剤に対して第1段階臨床試験を行った。この2つの目標に対して，セノフィは協力候補製品ごとに特定の開発マイルストーンが出現した後，候補製品の開発，製造，商業化を担当している。
独自選択権または選択権を有し、(I)使用分野に適用されるこのような目標に対する連携製品の米国開発コストに対して50%の資金を提供する権利と、(Ii)米国の使用分野に適用されるこのような目標に対する協力製品の商業化の純利益と純損失を平均的に分担する権利とを含む連携目標を1つずつ行使することができる。また、もし私たちが選択権を行使すれば、セノフィは各協力目標に適用される独占的な選択権を与えてくれます。一度行使すれば、アメリカである分野での共同普及活動を許可します。
22
セノフィ協定が早期に終了しない限り、この協定は、セノフィ協定の下で製品に関連するすべての支払い義務が満了した日から製品ごとに満了する。私たちまたはセノフィは、相手の重大な違約または資金で借金をしないか、またはいくつかの特許挑戦のために合意を終了することができます。さらに、サイノフェイは、事前の書面通知の下で、便宜上プロトコルを終了するか、または重大なセキュリティイベントのためにプロトコルを終了することができ、セノフィが特定の目標に対する協力候補の開発、商業化、または製造責任を負う場合、サイノフィが特定の期間内にその目標のための任意の協調候補の使用を停止する場合、任意の協力候補との合意を終了することができる。
セノフィがセノフィ協定に基づいてセノフィに独占許可を与えたことを考慮すると、セノフィは1.5億ドルを前払いした。前金以外にも、いくつかの開発や規制活動が完了した後、合計14.8億ドルにのぼるいくつかの発展マイルストーン支払いを得る資格があり、そのうち10億ドル以上がIRAK 4計画と関係がある。私たちは合計7億ドルに達するいくつかの商業マイルストーン支払いを得る資格があり、そのうち4億ドルはIRAK 4計画と関係があり、ある純売上高のハードルに達したときに支払う。私たちは計画ごとの純売上高のために等級版税を獲得する資格があり、範囲は高から1桁から高青少年まで、場合によっては1桁に上方調整される可能性がある。
運営費
設立以来、私たちの運営費用は研究開発費と一般と行政費用だけが含まれています。
研究開発費
開発費には，我々の最初の計画IRAK 4，IRAKIMiD，STAT 3，MDM 2における費用が含まれている標的タンパク質分解療法の発見と開発に関する費用が主に含まれている。これらの研究の努力とコストは、私たちの飛馬座の開発と強化を支持していますＴＭプラットフォーム費用には，外部研究費，人員費用，用品費用，許可費，施設関連費用が含まれている。私たちは発生した費用に応じて研究と開発費用を支払う。これらの費用には
私たちが将来受け取る研究·開発活動のための商品やサービスのための前金は前払い費用として記録されています。これらの金額は、貨物が関連サービスを提供するときに費用として確認されるか、または貨物がサービスを提供することが予期されなくなるまで確認される。
臨床開発後期段階にある候補製品は通常，臨床開発早期段階の候補品よりも高い開発コストを有しており，これは主に後期臨床試験の規模と持続時間が増加しているためである。近い将来，我々が計画している臨床開発活動により，我々の研究·開発費用が大幅に増加することを予想している。現在、私たちは任意の未来の候補製品の臨床開発を完成するために必要な努力の性質、タイミングとコストを正確に推定或いは知ることができない。
以下の要因により，我々の将来の臨床開発コストは大きく異なる可能性がある
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候補製品の開発成功と商業化は大きな不確実性を持っている。これは、製品開発や商業化に関連する多くのリスクや不確定要因があるためである
我々の候補製品開発に関連するこれらの変数のいずれの結果の変化も、候補製品開発に関連するコストおよび時間を著しく変化させる可能性がある。私たちのどんな候補製品も規制部門の承認を得ることができないかもしれない。
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一般と行政費用
一般と行政費用は主に行政、財務、会社と業務発展及び行政機能者の賃金と関連費用を含む。一般および行政費用には、特許および会社事務に関連する法律費用、会計、監査、税務および行政相談サービスの専門費用、保険料、行政出張費用、マーケティング費用、およびその他の運営コストも含まれる。
私たちは、製品候補製品の開発と持続的な研究活動を支援するために従業員を増やすことに伴い、将来的に私たちの一般的かつ行政費用が増加すると予想しています。また、上場企業に関連する会計、監査、法律、規制、コンプライアンスと役員および役員の保険コスト、法律、投資家、広報費用がより多く発生すると予想しています。
その他の収入(費用)
利子その他収入と費用純額
利息収入には私たちの投資現金残高から稼いだ利息と私たちの融資リースの利息が含まれています。
経営成果
2022年9月30日までおよび2021年9月30日までの3カ月間の比較
次の表は、2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月間の運営結果をまとめています
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3か月まで |
|
|
変わる |
|
||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
|
|
|||
|
|
(単位：千) |
|
|||||||||
関係者からの収入 |
|
$ |
9,551 |
|
|
$ |
20,336 |
|
|
$ |
(10,785 |
) |
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究開発 |
|
|
43,877 |
|
|
|
38,306 |
|
|
|
5,571 |
|
一般と行政 |
|
|
10,556 |
|
|
|
10,667 |
|
|
|
(111 |
) |
総運営費 |
|
|
54,433 |
|
|
|
48,973 |
|
|
|
5,460 |
|
運営損失 |
|
|
(44,882 |
) |
|
|
(28,637 |
) |
|
|
(16,245 |
) |
その他の収入、純額 |
|
|
1,880 |
|
|
|
55 |
|
|
|
1,825 |
|
純損失 |
|
$ |
(43,002 |
) |
|
$ |
(28,582 |
) |
|
$ |
(14,420 |
) |
協力収入
我々は，それぞれ決定した履行義務に関する業績モデルに基づいてVertexプロトコルとセノフィプロトコルでの個々の収入を確認し，これはVertexプロトコルとセノフィプロトコルによる研究サービスを提供する期間である.
2022年9月30日までの3ヶ月間の協力収入は960万ドルで、そのうち710万ドルと250万ドルは、それぞれサイノフィとVertexとの連携協定から来ています。2021年9月30日までの3カ月間の協力収入は2，030万ドルであり，そのうち1，650万ドルと380万ドルはそれぞれサイノフィとVertexとの連携協定から来ている。
25
研究開発費
次の表は、提出段階ごとの研究開発費(正式開発候補者が指名されるまで計画費用を開示しない)をまとめています
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|
3か月まで |
|
|
変わる |
|
||||||
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|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
|
|
|||
|
|
(単位：千) |
|
|||||||||
外部研究開発コスト： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
IRAK 4 |
|
$ |
5,470 |
|
|
$ |
8,212 |
|
|
$ |
(2,742 |
) |
Irakimid |
|
|
1,148 |
|
|
|
2,157 |
|
|
|
(1,009 |
) |
統計データ3 |
|
|
3,164 |
|
|
|
3,826 |
|
|
|
(662 |
) |
MDM 2 |
|
|
3,308 |
|
|
|
— |
|
|
|
3,308 |
|
他にも |
|
|
11,507 |
|
|
|
9,843 |
|
|
|
1,664 |
|
内部研究開発コスト |
|
|
19,280 |
|
|
|
14,268 |
|
|
|
5,012 |
|
研究開発費総額 |
|
$ |
43,877 |
|
|
$ |
38,306 |
|
|
$ |
5,571 |
|
2022年9月30日までの3カ月間の研究開発費は4390万ドルだったが、2021年9月30日までの3カ月は3830万ドルだった。560万ドルの増加は、主に、我々のMDM 2計画のIND支援研究に関連する500万ドルの増加と、私たちの他のパイプライン計画およびプラットフォームへの投資の増加、および研究開発機能の従業員数の増加による人員、株式報酬、占有、および関連コストの500万ドルの増加によるものです。これらの増加は，主に我々のIRAK 4，IRAKIMiD，STAT 3計画の臨床活動に関する440万ドルの直接費用減少によって相殺された。
一般と行政費用
2022年9月30日までの3カ月間、一般·行政費は1060万ドルだったが、2021年9月30日までの3カ月は1070万ドルだった。この低下は主に法律や専門サービス費用の低下によるものであるが，一部は人員，施設，入居率，我々の増加を支援する他の費用の増加によって相殺されている。G&Aに含まれる株式ベースの報酬支出は、2022年9月30日と2021年9月30日までの3カ月間でそれぞれ420万ドル、400万ドルだった。
その他の収入、純額
2022年9月30日までの3カ月間、その他の純収入は190万ドルだったが、2021年9月30日までの3カ月の純収入は10万ドルだった。180万ドルの増加は主に各期間の現行金利によるものである。
2022年9月30日までの9カ月と2021年9月30日の比較
次の表は、2022年9月30日と2021年9月30日までの9ヶ月間の運営結果をまとめています
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|
9か月で終わる |
|
|
変わる |
|
||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
|
|
|||
|
|
(単位：千) |
|
|||||||||
関係者からの収入 |
|
$ |
30,687 |
|
|
$ |
57,557 |
|
|
$ |
(26,870 |
) |
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究開発 |
|
|
121,115 |
|
|
|
99,488 |
|
|
|
21,627 |
|
一般と行政 |
|
|
32,198 |
|
|
|
24,605 |
|
|
|
7,593 |
|
総運営費 |
|
|
153,313 |
|
|
|
124,093 |
|
|
|
29,220 |
|
運営損失 |
|
|
(122,626 |
) |
|
|
(66,536 |
) |
|
|
(56,090 |
) |
その他の収入、純額 |
|
|
2,683 |
|
|
|
219 |
|
|
|
2,464 |
|
純損失 |
|
$ |
(119,943 |
) |
|
$ |
(66,317 |
) |
|
$ |
(53,626 |
) |
26
協力収入
我々は，それぞれ決定した履行義務に関する業績モデルに基づいてVertexプロトコルとセノフィプロトコルでの個々の収入を確認し，これはVertexプロトコルとセノフィプロトコルによる研究サービスを提供する期間である.
2022年9月30日までの9ヶ月間の協力収入は3070万ドルで、うち2210万ドルと860万ドルはそれぞれセノフィとVertexとの協力協定によるものです。2021年9月30日までの9カ月間の協力収入は5760万ドルであり，そのうち4250万ドルと1510万ドルはそれぞれセノフィとVertexとの連携協定から来ている。
研究開発費
次の表は、提出段階ごとの研究開発費(正式開発候補者が指名されるまで計画費用を開示しない)をまとめています
|
|
9か月で終わる |
|
|
変わる |
|
||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
|
|
|||
|
|
(単位：千) |
|
|||||||||
外部研究開発コスト： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
IRAK 4 |
|
$ |
13,171 |
|
|
$ |
19,565 |
|
|
$ |
(6,394 |
) |
Irakimid |
|
|
3,778 |
|
|
|
8,960 |
|
|
|
(5,182 |
) |
統計データ3 |
|
|
6,757 |
|
|
|
8,311 |
|
|
|
(1,554 |
) |
MDM 2 |
|
|
9,850 |
|
|
|
— |
|
|
|
9,850 |
|
他にも |
|
|
32,689 |
|
|
|
25,851 |
|
|
|
6,838 |
|
内部研究開発コスト |
|
|
54,870 |
|
|
|
36,801 |
|
|
|
18,069 |
|
研究開発費総額 |
|
$ |
121,115 |
|
|
$ |
99,488 |
|
|
$ |
21,627 |
|
2022年9月30日までの9カ月間の研究開発費は1兆211億ドルだったが、2021年9月30日までの9カ月の研究開発費は9950万ドルだった。2160万ドルの増加は、主に、我々のMDM 2計画のIND支援研究に関連する1660万ドルの増加と、私たちの他のパイプライン計画およびプラットフォームへの投資の増加、および研究開発機能の従業員数の増加による人員、株式ベースの報酬、入居率、および関連コストが1810万ドル増加したためです。これらの増加は，主に我々のIRAK 4，IRAKIMiD，STAT 3計画の臨床活動に関する1310万ドルの直接費用減少によって相殺された。
一般と行政費用
2022年9月30日までの9カ月間の一般·行政費は3220万ドルだったが、2021年9月30日までの9カ月は2460万ドルだった。760万ドルの増加は、主に法律や専門サービス費用の増加と、株式ベースの報酬支出を含む、上場企業としての当社の成長を支援する施設やその他の費用の増加、従業員数の増加による人員支出によるものです。
その他の収入、純額
2022年9月30日までの9カ月間のその他の純収入は270万ドルだったが、2021年9月30日までの9カ月の純収入は20万ドルだった。250万ドルの増加は主に関連期間の現行金利によるものだ。
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流動資金と資本資源
私たちはまだどの製品販売からも何の収入も得ていません。設立以来、重大な運営損失が発生しています。私たちはまだ何の製品も商業化していません。もしあれば、数年以内に製品販売から収入を得ないと予想しています。これまで、私たちの運営資金は主に初公募株、後続発行、転換可能な優先株の売却、協力協定の収益から来ています。これまでに，転換可能優先株の売却，普通株の売却(2020年8月の初公募株(IPO)と同時私募を含む)，2021年7月の後続発行と同時私募，2022年8月の私募株式投資(PIPE)，Vertexとセノフィとの協力から10.271億ドルの総収益を得てきた。2022年9月30日現在、私たちは5.956億ドルの現金と現金等価物および有価証券を持っている。
2021年10月、Cowen and Company、LLCまたはCowenと販売契約を締結し、この合意により、Cowenを私たちの販売代理として、総収益が2.5億ドルに達する普通株式を時々“市場”発行で発売することができます。私たちはコーエンに手数料を支払うことに同意し、最高はコーエンが販売契約に従って売却した任意の株の総収益の3.0%である。2022年9月30日現在、私たちの普通株は販売協定に基づいて売却されていません。
キャッシュフロー
次の表は、列挙された各期間の現金源と用途をまとめています
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9か月で終わる |
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|||||
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2022 |
|
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2021 |
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||
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(単位：千) |
|
|||||
経営活動用の現金 |
|
$ |
(113,549 |
) |
|
$ |
(90,594 |
) |
投資活動が提供する現金 |
|
|
70,185 |
|
|
|
(31,816 |
) |
融資活動で提供された現金 |
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151,046 |
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248,226 |
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現金、現金等価物、および限定的な現金の純増加 |
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$ |
107,682 |
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$ |
125,816 |
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経営活動に使われている現金流量
2022年9月30日までの9カ月間の経営活動のための現金は1億135億ドルであり，主な理由は，我々のセノフィとVertex協力協定による繰延収入の2410万ドルの変化を含めた期間の純損失1.199億ドルおよび運営資金の変化である。これは、3050万ドルの非現金プロジェクト調整数(主に株ベースの補償、減価償却および償却、および売却可能な証券の割増および割引を含む)によって相殺される。
2021年9月30日までの9カ月間の経営活動で使用された現金は9060万ドルであり，主な理由は，この間の純損失6630万ドルと，我々のセノフィとVertex協力協定での繰延収入の変化5420万ドルであった。これは、2220万ドルの非現金プロジェクト調整(主に株式ベースの補償、減価償却および償却、および利用可能な販売証券のプレミアムおよび割引を含む)および770万ドルの営業資産および負債の純増加によって相殺され、これは、主に売掛金および売掛金の変化によって相殺され、一部は前払い費用および他の営業資産および負債の変化によって相殺される。
投資活動が提供するキャッシュフロー
2022年9月30日までの9ヶ月間、投資活動が提供した現金は7020万ドルで、その中には3億714億ドルの有価証券満期日が含まれていたが、一部は2.987億ドルの有価証券の購入と250万ドルの不動産や設備の購入によって相殺された。
2021年9月30日までの9ヶ月間、投資活動のための現金は3180万ドルで、2.92億ドルの有価証券の購入と110万ドルの不動産や設備の購入が含まれていたが、一部は2.613億ドルの有価証券の満期日によって相殺された。
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融資活動が提供するキャッシュフロー
2022年9月30日までの9カ月間、融資活動が提供した現金純額は1.51億ドルで、主に2022年8月にパイプラインで発売された1億498億ドルの純収益、従業員の株式オプションを行使する180万ドルの収益、我々の従業員の株式購入計画に基づいて発行された株の30万ドルの収益を含み、一部は90万ドルの融資リース支払いによって相殺された。
2021年9月30日までの9ヶ月間、融資活動が提供した現金純額は2.482億ドルで、主に2021年7月の後続発行と同時に私募で受け取った2.431億ドルの純収益、従業員の株式オプションを行使する収益590万ドル、私たちの従業員の株式購入計画に基づいて株式を発行する収益30万ドルを含み、一部は2020年8月のIPOに関する40万ドルの発行コストと70万ドルの融資リース支払いによって相殺された。
将来の資金需要
我々が行っている活動に関連する費用は大幅に増加することが予想され，特に候補製品の後期臨床開発を進めた場合である。また、上場企業の運営に関する追加コストも発生すると予想されています。
私たちの候補製品や計画の開発に関連する多くのリスクと不確実性、および私たちが第三者とどの程度協力して私たちの候補製品を開発する可能性があるため、私たちの候補製品の研究や開発の完了に関連する資本支出や運営費用の増加の時間と金額を見積もることはできません。私たちの運営費の時間と金額は主に見られるだろう
私たちは、2022年9月30日までの5.956億ドルの既存の現金、現金等価物、および有価証券が、少なくとも2025年まで私たちの運営費用と資本支出需要に資金を提供できると信じている。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは予想よりも早く利用可能な資本資源を枯渇させるかもしれない。IRAK 4、IRAKIMiD、STAT 3、MDM 2計画の臨床開発を継続するために追加の資金が必要になると予想され、規制部門の承認を得たら、候補製品を商業化し、許可内や他の候補製品の買収を求める。もし私たちの候補製品が規制部門の承認を得たら、私たちは製品製造、販売、マーケティング、流通に関連した巨額の商業化費用が発生することが予想され、これは私たちの候補製品をどこで商業化するかにかかっている。
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潜在的な候補製品を決定し、臨床前研究と臨床試験を行うことは時間がかかり、高価かつ不確定な過程であり、完成するのに数年かかり、しかも私たちは永遠に市場の許可を得て製品販売を実現するために必要なデータ或いは結果を生成できないかもしれない。しかも、私たちの候補製品が承認されれば、商業的成功を得られないかもしれない。私たちの商業収入は、もしあれば、数年以内に商業用途がないと予想される製品の販売から来ます。したがって、私たちは私たちの業務目標を達成するために多くの追加資金を得る必要があるだろう。
これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、株式発行、債務融資、協力、戦略連合、および第三者のマーケティング、流通、または許可手配との組み合わせで、私たちの現金需要を満たす予定です。しかし、私たちは必要に応じて優遇条件で、または追加資金を調達できないか、またはそのような他の計画を達成することができないかもしれない。新冠肺炎の疫病或いはその他の要素による市場変動もまた私たちが必要な時に資本を獲得する能力に不利な影響を与える可能性がある。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することで追加資本を調達する場合、私たちの既存株主の所有権権益は大幅に希釈される可能性があり、このような証券の条項には、清算または他の私たちの普通株主の権利に悪影響を及ぼす特典が含まれる可能性がある。債務融資および優先株融資に関与する可能性のある協定には、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、特定の行動をとる能力を制限する制限的な契約が含まれる可能性がある。もし私たちが第三者との協力、戦略連合またはマーケティング、流通または許可手配によって資金を調達する場合、私たちは、私たちの技術、将来の収入源、研究計画、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないか、または私たちに不利になる可能性のある条項でライセンスを付与しなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資や他の手配を通じて追加資金を調達できない場合、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、減少、またはキャンセルすることを要求されるかもしれません。あるいは私たちが自分で開発し、マーケティングすることをより望んでいた候補製品の権利を与えることができます。
契約義務その他の約束
2021年12月31日までの財政年度のForm 10−K年度報告では、“経営陣の財務状況や経営結果の検討·分析”では、我々の契約義務や承諾に実質的な変化はない。
重要な会計政策と試算
私たちの経営陣の財務状況と経営結果の討論と分析は、アメリカで公認されている会計原則に基づいて作成された私たちの総合財務諸表に基づいています。これらの連結財務諸表を作成する際には、連結財務諸表の日付の報告済み資産および負債額、または有資産および負債の開示、および報告期間内に発生した報告済み費用に影響を与える推定および仮定を行う必要がある。我々の見積もりは，我々の歴史的経験と，当時の状況では合理的な様々な他の要因に基づいており，これらの要因の結果は資産や負債の帳簿価値を判断する基礎を構成しているが，これらの資産や負債の帳簿価値は他の源からは明らかではないように見える。異なる仮定または条件では、実際の結果は、これらの推定値とは異なる可能性がある。2022年9月30日までの9ヶ月間、我々のキー会計政策は、2022年2月24日に米国証券取引委員会に提出された10-K年報に記載されている政策と実質的な変化はない。
雇用法案会計選挙
2021年6月30日現在，我々の非関連会社が保有する普通株の時価は7億ドルを超えているため，2022年1月1日現在，2012年JumpStart Our Business Startups ActやJOBS Actで定義されている“新興成長型会社”になる資格はない。大規模加速申告会社として、2002年のサバンズ-オクスリ法案(Sarbanes-Oxley Act)による我々の財務報告書の内部統制評価における監査人認証要件の遵守、上場企業会計監督委員会が採用可能な強制監査会社のローテーションに関する任意の要求の遵守、または監査人報告の追加、監査および財務諸表に関するより多くの情報の提供、および役員報酬に関する全面的な開示義務を含む、他の上場企業に適用されるいくつかの開示要件を遵守しなければならない。しかも、私たちは新しい成長型企業が利用可能な新しいまたは改正された会計基準を遵守するために過渡期を利用することができなくなった.
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プロジェクト3.数量と品質市場リスクの開示について。
私たちは金利の変化と関連した市場リスクに直面している。私たちの市場リスクに対する主な開口は金利感受性であり、金利敏感性はアメリカの金利全体レベルの変化の影響を受け、特に私たちの投資は現金等価物を含み、通貨市場基金と有価証券の形で存在し、アメリカ国債または政府債券と会社証券に投資するからである。しかし、私たちポートフォリオの持続期間の短期性と私たちの投資の低リスクのため、市場金利の即時10%の変化は、私たちのポートフォリオの公平な市場価値や私たちの財務状況や経営業績に実質的な影響を与えないと考えられます。
私たちはまた外貨為替レートの変化と関連した市場リスクに直面している。私たちはアジアとヨーロッパのサプライヤーと契約を結び、いくつかの領収書は外貨で価格を計算します。私たちはこれらの手配に関連した外貨為替レートの変動の影響を受けるだろう。私たちは現在私たちの外貨為替レートに対するリスクを持っていない。2022年9月30日現在、私たちは外貨建ての重大な負債を持っていません。
インフレは一般的に私たちの労働コストを増加させることで私たちに影響を及ぼす。私たちはインフレが私たちの業務、財務状況、または本報告で述べた期間の経営結果に実質的な影響を及ぼすとは思わない。
項目4.制御プログラムがあります
経営陣の私たちの開示制御と手続きの評価
我々は、“1934年証券取引法”(改正)又は“取引法”の下で第13 a-15(E)及び15 d-15(E)条の規則又は“取引法”で定義された“開示制御及び手続”を維持し、取引法に基づいて提出又は提出された報告書において開示を要求する情報を確保することを目的としている：(1)米国証券取引委員会規則及び表で指定された期間内に記録、処理、まとめ、報告される、(2)我々の主要幹部及び主要財務官を含めて、我々の主要幹部及び主要財務官を適宜伝達して、必要な開示に関する決定を直ちに行う。私たちの経営陣は、どんな制御やプログラムも、どんなに設計や操作が良くても、その目標を達成するために合理的な保証を提供するしかないことを認識しており、私たちの経営陣は、可能な制御とプログラムの費用対効果関係を評価する際にその判断を適用しなければならない。私たちの開示制御と手続きはその制御目標を達成するための合理的な保証を提供することを目的としている。
我々の経営陣は、CEO(最高経営責任者)と最高財務責任者(CEO)の参加の下、2022年9月30日現在、すなわち本四半期報告がカバーする期間が終了した場合の開示制御プログラム及びプログラムの有効性を評価した。この評価に基づき、我々のCEOおよび最高財務官は、我々の開示制御および手続きがその日の合理的な保証レベルで有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
本四半期報告がカバーされている間、私たちは財務報告の内部統制に大きな影響を与えていないか、または合理的に私たちの財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化が発生していません。
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第II部-OTH救急室情報
項目1.脚部アル訴訟手続き。
時々、私たちは訴訟や他の法的手続きに巻き込まれるかもしれない。私たちは現在、私たちの経営陣が私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性があると考えている訴訟や法的手続きに参加していません。結果にかかわらず、弁護と和解コスト、管理資源の移転、その他の要素により、訴訟は私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に悪影響を及ぼす可能性がある。
第1 A項。RISK因子です。
以下の議論と分析は、本四半期報告Form 10-Q(四半期報告)に含まれる他の部分に含まれる監査されていない簡明総合財務諸表と関連付記とともに読まなければならない。本議論および分析および本四半期報告の他の部分は、現在の活動、計画、および予想に基づく前向きな陳述を含み、これらの活動、計画および予想は、例えば、我々の計画、目標、予想、意図および予測に関する明示的または暗示的な陳述など、リスク、不確実性および仮定に関するものである。いくつかの要因のため、私たちの実際の結果および選択されたイベントの時間は、第2の部分1 A項“リスク要因”および本四半期報告の他の部分で説明された要因を含む、これらの前向き陳述において予想されるものと大きく異なる可能性がある。あなたは実際の結果が私たちの前向きな陳述と大きく異なる重要な要素を招く可能性があることを理解するために、本四半期の報告書の“リスク要因”の部分をよく読むべきだ。また“前向きな陳述に関する特別な説明”と題する節を参照されたい
私たちの財務状況と追加資本需要に関連するリスク
私たちは生物製薬会社で、運営の歴史は限られており、これまで薬品販売から何の収入も生じておらず、永遠に利益を上げないかもしれない。
生物製薬薬物開発は投機性の強い仕事であり、大きなリスクに関連している。私たちが2015年に設立し、2016年に初期資金を獲得して以来、これまで、私たちの運営は主に私たちの会社、業務計画、資金調達、研究と開発、私たちのパイプラインの開発、私たちの知的財産権の組み合わせの構築、臨床前研究の展開及び私たちの候補製品に対して第一段階の臨床試験を行うことに限られている。私たちは薬品販売から何の収入も得たことがない。私たちの現在のどの候補製品も規制部門の承認を受けていない。通常，発見から患者治療に利用可能な新薬の開発には数年を要する。したがって、私たちの未来の成功や生存能力に対するどんな予測も、私たちがより長い運営歴史を持っている時のように正確ではないかもしれない。そのほか、経営歴史が限られている企業として、著者らは予測できない費用、困難、合併症、遅延などの既知と未知の要素、例えば進行中の新冠肺炎疫病に遭遇する可能性がある。研究開発に専念している会社から、後期開発やビジネスを支援する能力のある会社に移行する必要があります。そのような移行で、私たちは成功しないかもしれない。
設立以来、重大な運営損失が発生しており、予測可能な将来も赤字が続くと予想されている。
設立以来、私たちのほとんどの努力と財政資源は、私たちの独自の標的タンパク質分解薬発見プラットフォーム、すなわちPegasusの開発に集中していますＴＭプラットフォーム、初期製品候補、そして私たちの協力とパートナー関係を支援します。これまで、私たちは主に私募株式融資における外部投資家と協力者に私たちの転換可能な優先株を発行·販売し、私たちの既存の協力関係および私たちの初公開株式、後続発行、パイプライン発行の前金に基づいて、私たちの業務に資金を提供してきました。我々が設立してから2022年9月30日まで，このような取引とGenzyme Corporation(Sanofi)やVertex PharmPharmticals Inc.(Vertex)との協力により，合計約10.3億ドルの毛収入を集めた。2022年9月30日現在、私たちの現金および現金等価物と投資は5兆956億ドルです。設立以来、私たちは毎年純損失を出しており、2022年9月30日現在、累計3億489億ドルの赤字を計上している。2021年12月31日現在、2020年、2019年12月31日までの年度の純損失はそれぞれ1.02億ドル、4560万ドル、4120万ドルと報告されています。2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月間の純損失はそれぞれ4300万ドルと1.199億ドルで、2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の純損失はそれぞれ2860万ドルと6630万ドルでした。我々のほとんどの運営損失は，我々の研究開発計画に関するコストと我々の運営に関する一般的かつ行政的コストによるものである.今後数年と予測可能な未来には、巨額の費用と増加していく運営損失が引き続き発生すると予想される。私たちのこれまでの損失は、予想された将来の赤字に加え、株主赤字や運営資本に悪影響を与え続けるだろう。私たちは持続的な活動に関連する費用が大幅に増加すると予想しています
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また、私たちが現在または未来の候補製品が市場の承認を得たら、販売、マーケティング、製品製造、流通に関連した巨額の費用が発生する。薬品開発に関連する多くのリスクと不確定性のため、新冠肺炎疫病の持続的な変化を考慮することを含むため、私たちは未来のいかなる損失の程度或いはいつ利益を実現するかを予測することができない(もしあれば)。私たちが本当に利益を達成したとしても、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。
将来の財務状況に関するリスク
私たちは多くの追加資金を集める必要があるだろう。もし私たちが必要な時や魅力的な条項で資金を調達できなければ、私たちは私たちのいくつかの候補製品開発計画や将来の商業化努力を延期、削減または停止させることを余儀なくされるだろう。
医薬業界の発展は資本集約型である。われわれはすでにKT−474，KT−413，KT−333の臨床開発を開始しており，いくつかの潜在適応の臨床前開発により多様な候補開発が進められている。私たちが行っている活動に関連する費用は大幅に増加し、特に私たちが現在または未来の候補製品の臨床前と臨床活動を引き続き研究·開発し、推進し、マーケティング承認を求める場合には、大幅に増加することが予想される。さらに、私たちが現在または未来の任意の候補製品がマーケティング承認を受けた場合、このような販売、マーケティング、製品製造、流通は私たちの協力者の責任ではないので、販売、マーケティング、製品製造、流通に関連する巨額の商業化費用が発生すると予想される。もし私たちが現在または未来の候補製品のためにより多くの兆候および/または地理的位置を求めることを選択した場合、または他の方法で私たちが現在予想しているよりも早く拡張することを選択すれば、私たちはまたより早く追加資金を調達する必要があるかもしれない。また、私たちは上場企業の運営に関連した追加コストが発生すると予想される。したがって、私たちは私たちの持続的な業務と関連した多くの追加資金を得る必要があるだろう。もし私たちが必要な時や魅力的な条件下で資金を調達できない場合、私たちは私たちの1つ以上の候補製品の開発と商業化を延期、削減、または停止させられ、必要に応じて私たちの業務を拡大したり、他の方法で私たちのビジネスチャンスを利用することができない可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果に大きな影響を与えるかもしれない。
2022年9月30日現在、我々は約5.956億ドルの現金および現金等価物と投資を持っている。2020年8月、私たちは普通株の初公募株を完成し、引受業者が彼らの選択権を全面的に行使することを含む9，987，520株の普通株を発行し、1株20.00ドルの公開発行価格で最大1，302，720株の普通株を購入した。引受割引と手数料、私たちが支払うべき他の推定発売費用を差し引く前に、今回の発行から得られた総収益は約1兆998億ドルでした。IPOと同時に、676，354株の普通株を1株当たり公開発行価格でVertexに売却することを発表した。同時に私募が私たちにもたらす総収益は約1，350万ドルだ。同時に行われた私募も2020年8月に完成した。2021年7月には、普通株の後続発行とVertexとの追加私募取引を完了し、合計約2.431億ドルの純収益を生み出した。2022年8月、私たちは普通株と事前融資権証のパイプ発行を完了し、1.5億ドルの総収益を得た。2022年9月30日までに、約5.956億ドルの現金および現金等価物および投資は、少なくとも2025年までの資金を私たちの運営に提供するのに十分であると予想される。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは現在予想されているよりも早く私たちの資本資源を使用することができる。この推定はまた私たちが協力や他の戦略連合を通じていかなる追加資金も獲得しないと仮定する。私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存し、それによって大幅に増加するかもしれない
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現在或いは未来の潜在候補製品を確定し、臨床前研究と臨床試験を行うことは時間がかかり、高価かつ不確定な過程であり、数年の時間をかけて完成する必要があり、しかも著者らは永遠に発売許可を獲得し、薬物販売を実現するために必要なデータ或いは結果を生成できないかもしれない。さらに、私たちの現在または未来の候補製品は、承認されれば、商業的に成功しないかもしれない。私たちの商業収入は、もしあれば、薬物の販売から来ます。これらの薬物は何年も商業的に得られないと予想されます。したがって、私たちは私たちの業務目標を達成するために追加的な資金に依存し続ける必要があるだろう。
いかなる追加的な拠出努力も、現在または将来の候補製品を開発し、それを商業化する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。全体的に、金融市場の中断は株式や債務融資をより困難にする可能性があり、資金調達需要を満たす能力に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。私たちは未来の資金調達が十分な金額や私たちに有利な条項で提供されることを保証できない。さらに、任意の融資条項は、私たちの株主の持株や権利に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちが追加証券(株式や債務を問わず)、またはそのような証券を発行する可能性は、私たちの株式の市場価格を下落させる可能性があります。追加的な株式または転換可能な証券の売却は私たちのすべての株主を希釈するだろう。債務の発生は固定支払義務の増加を招き、私たちは追加債務を発生させる能力の制限、私たちが知的財産権を得ることができるかもしれない能力の制限、私たちの業務を展開する能力に悪影響を及ぼす可能性のある他の運営制限など、いくつかの限定的な条約に同意する必要があるかもしれない。私たちはまた、協力者との手配または他の方法によって、他の状況よりも望ましいより早い段階で資金を求めることを要求される可能性があり、私たちのいくつかの技術または現在または未来の製品候補製品の権利を放棄すること、または他の方法で私たちに不利な条項に同意することが要求される可能性があり、いずれも、私たちの業務、運営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
上場企業として、私たちの運営コストは引き続き増加し、私たちの経営陣は新しいコンプライアンスを実施するために多くの時間を投入する必要があるだろう。
上場企業として、私たちは個人会社として発生していない大量の法律、会計、その他の費用を引き続き発生させます。私たちは、改正された1934年証券取引法または取引法の報告要件を遵守しなければなりません。その中で、私たちは、私たちの業務および財務状況に関する年間、四半期、および現在の報告書をアメリカ証券取引委員会またはアメリカ証券取引委員会に提出することを要求します。また、2002年に改正されたサバンズ-オキシリー法案と、米国証券取引委員会とナスダックグローバル市場が後にサバンズ-オクスリー法案の条項を実施するために採択された規則は、効率的な情報開示と財務制御の確立と維持を要求し、コーポレートガバナンスのやり方を変更することを含む上場企業に多くの要求を出している。また、2010年7月には“ドッド·フランクウォール街改革·消費者保護法案”、あるいは“ドッド·フランク法案”が公布された。テレス·フランク法案には、米国証券取引委員会がこれらの分野で“報酬発言権”や代理アクセスのような追加的な規制をとることを要求する重要な会社管理と役員報酬に関する条項がある。私たちは2022年にこのような要求を実施することを要求され、私たちは施行中に予期しない費用が発生するかもしれない。株主急進主義、現在の政治環境、および現在の高度な政府介入と規制改革は、大量の新しい法規と開示義務を招く可能性があり、これは追加のコンプライアンスコストを招き、現在予見できない方法で業務を運営する方法に影響を与える可能性がある。
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上場企業に適用される規則と条例は、私たちの法律と財務コンプライアンスコストを大幅に増加させ、いくつかの活動をより時間と費用を増加させる。これらの要求が私たちの経営陣と従業員の注意を他の業務から移すと、それらは私たちの業務、財務状況、運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。増加したコストは私たちの純収益を減少させ、あるいは私たちの純損失を増加させ、他の業務分野のコストを下げたり、私たちの製品やサービスの価格を向上させることを要求するかもしれません。例えば、これらの規則や条例は、取締役や上級管理者責任保険をより難しく、より高価にすることが予想され、同じまたは同様の保険範囲を維持するために多くのコストを発生させることが要求される可能性がある。私たちは、これらの要求に応答して生成される可能性のある追加コストの金額や時間を予測または推定することができない。これらの要求の影響は、私たちの取締役会、取締役会委員会、または役員に参加することをより難しくし、合格した人を引き付け、維持することを可能にするかもしれない。
薬品開発と規制承認に関するリスク
臨床前と臨床開発に関するリスク
私たちの開発はまだ非常に早い段階にある。私たちのすべての候補製品は臨床前または早期臨床開発段階にある。もし私たちの候補製品を商業化できない場合、あるいはそうする過程で重大な遅延に遭遇すれば、私たちの業務は実質的な損害を受けるだろう。
私たちの収益性は私たちが収入を作る能力にかかっている。これまで、私たちは協力収入を生み出してきましたが、私たちはまだ候補製品から何の収入も発生していません。近い将来にも薬品販売から何の収入も生じないと予想しています。1つ以上の候補製品の開発を完了し、市場の承認を得て販売を開始しない限り、製品販売から収入を得ることはないと予想される。薬物開発に関連する多くのリスクや不確実性が、以下の不確実性を含むため、いつ(あれば)これらの候補製品から収入を得ることができるかも予測できない
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現在または将来の候補製品を商業化しようとすると、大きな販売やマーケティングコストが生じることが予想される。現在または将来の候補製品のキーまたは登録臨床試験を開始し、成功し、現在または将来の候補製品が商業販売の承認を得ても、これらのコストがかかるにもかかわらず、私たちの現在または未来の候補製品は商業的に成功しない可能性がある。薬品販売が発生した後、私たちはすぐに利益を達成しないかもしれません。もしあれば。もし私たちが収入を作ることができなければ、私たちは利益を上げないだろうし、持続的な資金がなければ、私たちは運営を続けることができないかもしれない。
私たちは飛馬プラットフォームに基づいて候補製品を発見し、開発する方法が斬新で検証されておらず、いかなる製品を開発する時間、開発コスト、開発成功の可能性を予測することは困難である。
私たちの飛び馬座ＴＭPlatformは，標的タンパク質分解(TPD)と呼ばれる方法を用いて候補製品を発見·開発した。私たちの未来の成功はこの新しい治療法の成功にかかっている。アメリカ或いはヨーロッパはまだ異二機能分解剤の候補製品の使用を許可しておらず、このような治療製品の開発実行可能性の基礎データは初歩的であり、限られている。また、私たちはまだではなく、私たちのどの候補製品も臨床試験中または後に発売承認された有効性と安全性を証明することに成功しないかもしれない。特に，TPDの実現に成功し治療効果を得る能力は，合理的な薬物開発の流れを持つ非二機能分子の開発に成功し，タンパク質標的とE 3リガーゼの正確な組み合わせを有する分子を開発する必要がある。これは複雑な過程であり、期待された効果を達成するために、多くの構成部分あるいは生物機序の協同作業が必要である。正確な標的を理想的なE 3リガーゼと正しいリンカーと適時あるいは根本的に一致させることで分解物を発見できるかどうかを決定することはできない。我々はKT−474，KT−413，KT−333の第1段階臨床試験を開始しているが，ヒトにおける他の候補製品の安全性は評価されていない。したがって、私たちの現在または未来の任意の候補製品の治療は、私たちが現在予測できない悪影響を及ぼすかもしれない。
これらの要因の影響により，製品候補開発の時間やコストを予測することは困難であり，我々の飛馬の応用が予測できるかどうかも予測できないＴＭプラットフォーム、または任意の類似または競合プラットフォームは、任意の製品の開発およびマーケティング承認をもたらす。私たちが未来に遭遇した飛行馬座に関する発展問題はＴＭプラットフォームまたは私たちの任意の研究計画は、重大な遅延または意外なコストをもたらす可能性があり、または商業的に実行可能な製品の開発を阻害する可能性がある。これらの要素のいずれも、私たちが臨床前研究および臨床試験を完成させることを阻止するか、または私たちが適時または利益的に開発する可能性のある任意の候補製品を商業化することができる。
私たちは他の候補製品を成功的に識別または発見することができないかもしれないし、または特定の候補製品または適応を追求するために限られた資源を使用する可能性があり、より有利または成功する可能性の高い製品候補または適応を利用することができないかもしれない。
私たちの戦略の重要な要素は私たちの飛馬座を応用することですＴＭ幅広い目標と新しい治療分野を解決するためのプラットフォームと製品パイプライン。われわれが行っている治療発現活動は，腫瘍学，炎症，免疫学的あるいは遺伝病の治療に有用な候補品を決定することに成功しない可能性がある。私たちの研究計画は、潜在的な候補製品の識別に成功できない可能性があり、あるいは私たちの潜在的な候補製品が有害な副作用を有することが証明される可能性があるか、または製品を販売できないか、または発売許可を得ることができない他の特徴を有する可能性がある。
私たちの財務と管理資源が限られているので、私たちは限られた数の研究プロジェクトと候補製品に集中している。我々は現在，我々の4つの最先端の開発プロジェクト，IRAK 4，IRAKIMiD，STAT 3，MDM 2に焦点を当てており，これらのプロジェクトは多様な炎症性と自己免疫疾患および多くの癌に関する重要なシグナル経路を対象としている。したがって、私たちは他の現在または未来の候補製品を探すことを放棄または延期するか、または後により大きな商業潜在力を有することが証明された他の兆候を探すことができるかもしれない。私たちの資源分配決定は私たちが実行可能な商業薬や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。現在および将来の研究開発計画および特定の適応の現在または将来の候補製品への支出は、いかなる商業的に実行可能な薬剤も生じないかもしれない。もし私たちが特定の候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価しなければ、私たちは将来の協力、許可、または他の印税手配を通じて候補製品に価値のある権利を放棄するかもしれないが、この場合、候補製品の独占開発権と商業化権利を維持することは私たちに有利だ。
私たちは私たちの先行プロジェクトの成功的な開発に大きく依存している。私たちは私たちが規制部門の承認を得ることができるか、私たちの現在または未来の任意の候補製品を商業化することに成功すると確信できない。
私たちは現在販売されている候補製品を承認しておらず、販売に適した候補製品を開発できないかもしれません。私たちの業務は、私たちのIRAK 4、IRAKIMiD、STAT 3、MDM 2計画を含む、現在または未来の候補製品の成功開発、監督管理承認と商業化に大きく依存しています。私たちの現在または未来の候補製品の臨床前研究および臨床試験、ならびに私たちの現在または未来の候補製品の製造およびマーケティングは、米国および他の国/地域の多くの政府機関の広範かつ厳格な審査および規制を受けるであろう。これらの国および地域では、現在または未来の任意の候補製品をテストまたは販売する予定である。現在または将来の任意の候補製品の商業販売が規制部門の承認を得る前に、各候補製品が安全かつ有効であり、各目標適応に使用できることを、臨床前研究および臨床試験によって証明しなければならない。薬物開発は長く、高価で不確定な過程であり、著者らの臨床前研究と臨床試験のどの段階でも遅延或いは失敗が出現する可能性がある。この過程は何年もかかるかもしれません
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上場後の研究と監視を含めて、これは大量の資源支出を必要とするだろう。アメリカで大量に開発されている薬物の中で、一部だけがFDAの監督管理許可手続きを成功させ、それを商業化し、EUが開発している薬物がヨーロッパ薬品管理局(European Medicines Agency、EMAと略称する)の監督管理許可を獲得する成功率も同様に低い。したがって、私たちが必要な資金を得ることができても、私たちの開発、臨床前研究、臨床試験に資金を提供し続けることができても、現在または未来の任意の候補製品が開発または商業化に成功することを保証することはできません。例えば、2020年12月に、健康ボランティアおよび化膿性汗腺炎(HS)またはアトピー性皮膚炎(AD)患者において行われた最初のヒト無作為、二重盲検、プラセボ対照臨床試験を開始するために、KT−474のためのIND申請を提出した。この計画は最初に一部の臨床で保留され、第一段階試験の複数回の増分用量(MAD)部分に関連し、FDAが試験SAD部分の健康ボランティアの中期データの審査を待つ。2021年6月，FDAは中期SAD結果を審査した後，KT−474第1段階試験MAD部分の一部の臨床制限を解除した。そこで，2021年7月にKT−474第1段階試験のMAD部分の登録を開始し，健康ボランティアを含めた。我々は2021年12月にこの第1段階試験のSADとMAD部分の用量増加を完成した。KT−474ステージ1試験の患者キューまたはC部分の用量を決定するために、単回用量の食品効果キューを完了した。C部分は最近完成し，中から重度のHSやAD患者を含む。
FDA、欧州経済地域、またはEEAから新薬申請またはNDAの承認を得る前に、EMAまたは任意の他の国/地域からマーケティング許可申請またはMAAの承認を得る前に、これらの国/地域から必要な承認を得るまで、米国で私たちの現在または未来の候補製品を販売することは許可されません。NDAまたはMAAの承認を得ることは、様々な理由で、私たちの現在または将来の任意の候補製品の承認を延期、制限、または拒否する可能性がある複雑で、長く、高価で、不確実なプロセスである
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これらの要素のいずれも、その多くは私たちがコントロールできないものであり、現在または未来の候補製品のための規制承認を得てマーケティングに成功する能力を危険にさらす可能性がある。私たちが規制承認を求める上でのどのような挫折も、私たちの業務と見通しに実質的な悪影響を及ぼすだろう。
もし私たちが患者を開始または募集する時に臨床試験に参加する時に遅延や困難に遭遇した場合、必要な規制承認を受けることは延期または阻止される可能性がある。
試験開始が遅れる可能性があり、これらの試験に参加するのに十分な数の条件に適合する患者を見つけることができず、これらの試験に参加することができない可能性があり、米国食品医薬品局や米国以外の同様の規制機関が要求するようになる可能性がある。特に、臨床サイトの開設や患者を募集する能力は、絶えず変化する新冠肺炎の流行によって大幅に延期される可能性があり、このような遅延の程度や範囲は不明である。さらに、私たちのいくつかの競争相手は、現在または未来の候補製品に対する臨床試験を行っており、これらの候補製品は、私たちの現在または未来の候補製品治療と同じ患者集団であり、本来私たちの臨床試験に参加する資格がある患者は、競争相手の現在または未来の候補製品の臨床試験に参加することができる。
患者の入選は他の要素の影響を受ける可能性がある
著者らが時々発表或いは公表した臨床試験の一時、“背線”と初歩的なデータはより多くの患者データの獲得に従って変化する可能性があり、そして監査と検証手続きの制限を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。
著者らは時々著者らの臨床前研究と臨床試験の初歩的或いは主要なデータを公開開示する可能性があり、これらのデータは当時使用可能なデータの初歩的な分析に基づいて、特定の研究或いは試験に関連するデータに対してより全面的な審査を行った後、結果及び関連する発見と結論は変化する可能性がある。私たちはまた、私たちのデータ分析の一部として、すべてのデータを全面的かつ詳細に評価する機会がないか、または受け取る機会がないかもしれないという仮説、推定、計算、および結論を出した。したがって、私たちの報告の裏線または予備結果は、同じ研究の将来の結果と異なる可能性があり、またはより多くのデータを受信して十分に評価されると、異なる結論または考慮要因がこれらの結果を合格させる可能性がある。バックラインデータはまだ監査と確認手続きを受ける必要があり、これは最終データが私たちが以前に発表した予備データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データが利用可能になる前に、バックラインデータは慎重に表示されなければならない。私たちはまた臨床試験の中間データを時々開示するかもしれない。私たちが完成する可能性のある臨床試験の中期データは、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、あるいは私たちの臨床試験の患者がその疾患の他の治療を継続するにつれて、1つまたは複数の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクを受ける可能性がある。初期または中期データと最終データとの間の不利な違いは、私たちのビジネスの将来性を深刻に損なう可能性があります。しかも、私たちまたは私たちの競争相手が中間データを開示することは私たちの普通株の価格変動を招くかもしれない。
さらに、規制機関を含む他の人は、私たちの仮定、推定、計算、結論または分析を受け入れないか、またはデータの重要性を異なる方法で解釈またはトレードオフする可能性があり、これは、特定の計画の価値、特定の候補製品または製品の承認または商業化、およびわが社の全体的な状況に影響を与える可能性がある。さらに、開示された特定の研究または臨床試験に関する情報を選択することは、通常、広範な情報に基づいており、あなたまたは他の人は、私たちが決定した重要な情報または他の適切な情報が私たちの開示に含まれることに同意しない可能性がある。
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もし私たちが報告した中期、バックライン、または予備データが実際の結果と異なる場合、または規制機関を含む他の人が結論に同意しない場合、私たちが承認を得て私たちの候補製品を商業化する能力が損なわれる可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、将来性、または財務状況を損なう可能性がある。
私たちの候補製品の目標患者群の発病率と流行率はまだ正確に確定されていない。もし私たちの候補製品の市場機会が私たちが推定したものよりも小さい場合、または私たちが得た任意の承認が患者集団のより狭い定義に基づいている場合、私たちの収入と利益を達成する能力は悪影響を受け、実質的な可能性がある。
我々の現在と未来の候補製品が求めている適応の確実な発生率と流行率は不明である。これらの疾患に罹患している人の数および候補製品治療から利益を得る可能性があるこれらの疾患患者のサブセットの予測は、推定に基づいている。HS，炎症性皮膚疾患，AD，関節リウマチなどの広範な免疫学的炎症疾患の治療に用いられるKT−474を開発している。私たちの候補製品のすべての潜在的な市場機会は、最終的にそれらが証明された安全性と有効性、各製品の最終ラベルに含まれる診断基準、私たちの候補製品がこれらの適応、医学界および患者参入の受容度、製品価格と精算のために承認されたかどうかに依存する。私たちの製品のアメリカおよび他の場所での候補患者数は予想を下回る可能性があり、患者は私たちの製品治療を受け入れられないかもしれないし、新しい患者はますます識別しにくくなったり、接触したりする可能性があり、これらはすべて私たちの運営結果や業務に悪影響を及ぼすだろう。
大流行、流行病或いは伝染病の発生、例えば新冠肺炎或いはその変種は、私たちの業務と財務業績に実質的な悪影響を与える可能性があり、私たちの候補製品の開発中断を招く可能性がある。
大流行や流行のような公衆衛生危機は私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない。2019年12月、SARS-CoV-2(重症急性呼吸症候群コロナウイルス2)と呼ばれる新型ウイルス株が中国武漢で出現し、著者らの主要なオフィスと実験室があるマサチューセッツ州東部を含む全世界範囲で伝播した。コロナウイルスの大流行は変化しており、これまでに政府が強制的に実施した隔離、旅行制限、その他の公衆衛生安全措置を含む様々な対応措置が実施されてきた。我々の業務や我々第三者パートナーの業務には，我々の臨床前研究や臨床試験業務への影響の程度も含まれており，将来の事態発展にも依存し，これらの事態の発展は高度に不確実であり，爆発の持続時間，出現するコロナウイルスの重症度に関する新たな情報，コロナウイルスの抑制やその影響を抑制する行動などを把握して予測することもできない。新冠肺炎の全世界での持続的な伝播は、このウイルスの新しい変種を絶えず発見することを含み、私たちのアメリカと海外での臨床前或いは臨床試験運営に不利な影響を与える可能性があり、著者らは患者の募集と維持、医療保健提供者としての主要な調査人員と現場スタッフの能力を含み、これらの人はすでに新冠肺炎への接触を増加させたかもしれない。例えば，他の生物製薬会社と同様に，臨床試験で被験者の募集を遅らせる可能性がある。新冠肺炎は影響を受けた地域に位置する第三者CROの従業員にも影響を与える可能性があり、著者らはこれらのCROに依存して臨床試験を行った。さらに、私たちのLeadと他のコア候補製品が対象としている患者群は、特に新冠肺炎あるいはその変異体の影響を受けやすいかもしれない, これは，臨床試験に参加できる患者を登録することができ，登録された患者がどのような試験を完了するかを決定する能力に影響を与える可能性がある。持続的な新冠肺炎の大流行が患者の登録や治療、あるいは私たちの候補製品の実行に与えるいかなる負の影響も、臨床試験活動の費用の高い遅延を招く可能性があり、これは私たちが監督部門の許可を得て、私たちの候補製品を商業化する能力に悪影響を与え、私たちの運営費用を増加させ、私たちの財務業績に実質的な悪影響を与える可能性がある。
そのほか、臨床試験の適時登録は臨床試験地点に依存し、臨床試験地点は全世界の衛生問題の不利な影響を受け、例えば流行病である。現在コロナウイルスの影響を受けている地域で候補製品の臨床試験を行う予定である。コロナウイルス爆発のいくつかの要素は、候補製品の臨床試験および私たちの業務に不利な影響を与えるか、または他の方法で私たちの候補製品の臨床試験に不利な影響を与えるだろう
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現在、企業や政府機関(例えば、米国証券取引委員会や食品·医薬品局)の計画や潜在的な閉鎖や中断の範囲や深刻さを予測することはできない。例えば、2020年3月以来、FDAの国外と国内での検査は基本的に保留され、FDAは常規モニタリング、生物研究モニタリングと審査前検査の優先的な回復に努力してきた。FDAは2021年4月以降、限られた検査を行い、ユーザの費用約束と目標日を満たすために、リスク管理方法を用いて遠隔インタラクション評価を行っている。現在の旅行制限とその他の不確定要素は引き続き国内と国外の監督行動に影響し、いつ標準業務レベルを回復できるかはまだ不明である。FDAは、重要なタスクを遂行し続けており、他のより高いレベルの検査需要の優先順位(例えば、原因検査)を決定し、公衆衛生を評価するためにリスクに基づく方法を用いて監視検査を行っている。アメリカ以外の監督管理機関は類似の制限或いは他の政策措置を取って新冠肺炎疫病に対応する可能性があり、監督活動の中で遅延に遭遇する可能性がある。
これらの因子やコロナウイルスによる他の要因は悪化する可能性がある。これらの要因、およびいかなる予見不可能なこのような中断に関連する他の要因も、私たちの業務および私たちの運営結果および財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。また、これらや関連問題をめぐる不確実性は、米国や他の経済体の経済に悪影響を及ぼす可能性があり、必要な資本を調達して候補製品を開発·商業化する能力に影響を与える可能性がある。
私たちの現在または未来の候補製品は不良または他の不良副作用を招く可能性があり、その規制承認を延期または阻止し、承認されたラベルの商業イメージを制限したり、上場承認後に重大な負の結果を招く可能性がある(あれば)。
著者らはKT-474、KT-413とKT-333の早期臨床開発段階にあり、ヒト臨床試験では他の候補製品はまだ評価されていない。私たちの現在または未来の候補製品によって引き起こされる副作用は、臨床前研究を中断、延期、または停止させる可能性があり、または私たちまたは規制機関の臨床試験の中断、延期、または停止を招く可能性があり、より厳しいラベルを引き起こす可能性があり、またはFDAまたは他の規制機関が規制承認を遅延または拒否する可能性がある。炎症性や自己免疫疾患，癌あるいは他の疾患を治療する多くの方法のように，我々の候補品を使用すると副作用が生じる可能性がある。さらに、任意のタンパク質分解製品における潜在的なリスクの1つは、健康なタンパク質または分解を標的としないタンパク質が分解されるか、または目的タンパク質自体の分解が有害事象、副作用または意外な特徴をもたらす可能性があることである。我々の現在または将来のどの臨床研究においても、健康なタンパク質または分解されていないタンパク質を分解するために、私たちの分解物分子を使用することが可能である。現在または未来の任意の候補製品を用いて治療を行った後、不良事象を遅延させる潜在的なリスクも存在する。
これらの副作用は，非標的活動，試験対象のアレルギー反応，または体内で望ましくない標的効果による可能性がある。われわれの臨床試験結果は，これらや他の副作用の重症度や流行度を明らかにする可能性があり，受け入れられない。この場合、私たちの実験は一時停止または終了される可能性があり、FDAまたは同様の外国規制機関は、現在または将来の候補製品の任意のまたはすべての目標適応のさらなる開発を停止または拒否するように命令することができる。薬物に関連する副作用は、患者の募集または患者の試験完了能力に影響を与える可能性があり、あるいは潜在的な製品責任クレームを招く可能性がある。このようなどんな状況でも、私たちの業務、財政状況、そして見通しに大きな被害を及ぼす可能性がある。
また，現在あるいは将来の候補製品は標的毒性に関連する臨床試験で副作用を引き起こす可能性がある。標的毒性が観察された場合、または現在または将来の候補製品が予期しない特徴を有する場合、それらの開発を放棄する必要があるかもしれないし、より狭い用途またはサブ集団に開発を制限する必要があるかもしれないが、これらの用途またはサブ集団では、リスク-収益の観点から、副作用または他の特徴がそれほど一般的ではなく、それほど深刻ではない、またはより容易に受け入れられるであろう。多くの化合物は最初は癌や他の疾患を治療する早期テストで希望を示したが，その後副作用が認められ，この化合物のさらなる発展を阻止した。
また，臨床試験の本質は潜在的な患者集団のサンプルを利用することである。患者数と接触時間が限られているため、私たちの現在または未来の候補製品の稀かつ深刻な副作用は、候補製品に接触する患者の数が明らかに増加した場合にのみ発見される可能性がある。もし私たちが現在または未来の候補製品が市場の承認を得て、私たちまたは他の人が承認を得た後、このような現在または未来の候補製品による不良副作用を発見すれば、多くの潜在的な重大な負の結果を招く可能性がある
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これらの事件は、影響を受けた候補製品に対する市場の受容度を達成または維持することを阻止し、現在または将来の候補製品の商業化コストを大幅に増加させる可能性があり、現在または将来の候補製品を商業化し、収入を創出する能力に著しく影響する可能性があると信じている。
著者らの現在或いは未来の候補製品の早期臨床前研究と臨床試験の積極的な結果は必ずしも著者らの現在或いは未来の候補製品の後続の臨床前研究と臨床試験の結果を予測するとは限らない。もし私たちが未来の臨床試験で私たちの現在または未来の候補製品の臨床前研究の積極的な結果をコピーすることができなければ、私たちは開発に成功し、監督部門の許可を得て、私たちの現在または未来の候補製品を商業化することができないかもしれない。
著者らは現在或いは未来の候補製品の臨床前研究に対する積極的な結果、及び著者らが現在或いは未来の候補製品の早期臨床試験に対して得られる可能性のある任意の積極的な結果は、必ずしも後に必要な臨床前研究と臨床試験の結果を予測するとは限らないかもしれない。同様に、たとえ私たちが現在あるいは未来の候補製品の計画臨床前研究或いは臨床試験を完成することができても、私たちの現在或いは未来の候補製品のこのような臨床前研究と臨床試験の積極的な結果は後続の臨床前研究或いは臨床試験で複製されないかもしれない。製薬やバイオテクノロジー業界の多くの会社が早期開発に積極的な成果をあげた後，後期臨床試験で大きな挫折を経験し，類似した挫折に直面しないことは確認できない。その他を除いて，これらの挫折は，以前に報告されていない有害事象を含む臨床試験進行期間中の臨床前発見や臨床前研究や臨床試験で行われた安全性や有効性観察によるものである。そのほか、臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると思っているが、FDA或いは類似の外国の監督管理機関の許可を得られなかった。もし私たちが現在または未来の候補製品の任意の計画の臨床前研究または臨床試験で積極的な結果を得ることができなければ、私たちの現在または未来の候補製品の開発スケジュール、規制承認と商業化の見通し、およびそれに応じた私たちの業務および財務の見通しは、重大な悪影響を受けるだろう。
さらに、我々の計画または将来の臨床試験は、我々のKT−474、KT−413、およびKT−333の第1段階臨床試験の開放ラベル患者部分のような“開放ラベル”試験設計を使用することができる。オープンタグ“臨床試験”とは、患者および研究者の両方が、患者が研究製品候補を受け入れているかどうかを知っているかどうか、または既存の承認薬またはプラセボを意味する。最も典型的には，オープンラベル臨床試験は候補の研究製品のみをテストし，異なる用量レベルで試験を行う可能性がある。開放ラベル臨床試験は様々な制限を受けており，これらの制限は任意の治療効果を誇張する可能性があり，開放ラベル臨床試験中の患者が治療を受ける際に知られているからである。オープンラベル臨床試験は“患者偏見”の影響を受ける可能性があり，すなわち患者が症状が改善したと考えているのは，実験的治療を受けていることを意識しているだけである。また，オープンラベル臨床試験は，“調査者偏見”の影響を受ける可能性があり，すなわち臨床試験の生理結果を評価·審査する人は，どの患者が治療を受けているかを知り，その知識を知っている場合に治療群の情報をより有利に解釈することが可能である。オープンラベル試験の結果は、我々の任意の候補製品の将来の臨床試験結果を予測できない可能性があり、制御された環境においてプラセボまたは能動対照を用いて研究を行う場合、われわれは開放ラベル臨床試験を含む。
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私たちの現在または未来の候補製品を作ることは複雑で、私たちは生産で困難に直面するかもしれない。このような困難に遭遇した場合、臨床前研究および臨床試験、または商業目的のために現在または将来の候補製品を提供する能力が延期または停止される可能性がある。
私たちの現在または未来の候補製品を製造する過程は複雑で、厳格に規制されている。私たちは自分の製造施設や人員を持っておらず、現在または未来の候補製品を第三者に依存して生産し続ける予定です。これらの第三者製造サプライヤーは、私たちの需要を満たすのに十分なリソースまたは能力を提供できない可能性があり、彼ら自身の独自プロセスを私たちの候補製品製造プロセスに統合する可能性があります。第三者独自のプロセスの制御および監視は限られており、第三者は、私たちの同意または知ることなく、そのプロセスを修正することを選択することができる。これらの修正は、製品配合の修正に影響を与えるように、製品の損失や故障を引き起こすことを含む、私たちの製造に負の影響を与える可能性があり、これには追加の生産運転または製造業者の交換が必要であり、両方の場合は、私たちの現在または将来の候補製品のコストを著しく増加させ、生産を著しく遅らせる可能性がある。メーカーの変化は通常、製造プロセスとプロセスの変化に関連しており、これは私たちが臨床試験で使用した以前の臨床供給と任意の新しいメーカーの供給との間の過渡的な研究を要求するかもしれない。臨床用品の比較可能性の証明には成功しない可能性があり，追加の臨床試験が必要かもしれない。
著者らの現在或いは未来の候補製品が臨床前研究と臨床試験を通じて潜在的な承認と商業化の方向に発展することに伴い、製造過程の各方面は変化され、過程と結果の最適化に努力することが予想される。このような変更は、規制申請を修正する必要がある可能性があり、これは、現在または将来の任意の候補製品が改善された製造プロセスの時間フレームワークを使用することができ、追加の接続研究または試験を行う必要がある可能性がある。このような遅延は、私たちの業務、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
規制承認に関するリスク
現在または将来の候補製品のために必要な規制承認を得ることができない場合や、必要な規制承認を遅延させることができなければ、現在または将来の候補製品を商業化することができない、または商業化を遅延させることができず、収入を創出する能力が深刻に損なわれる。
私たちの現在または未来の候補製品とその開発と商業化に関連する活動は、設計、テスト、製造、安全、効果、記録保存、ラベル、貯蔵、承認、広告、販売促進、販売、流通、輸入と輸出を含み、すべて米国FDAと他の監督機関、その他の国と地域の類似機関の全面的な監督管理を受けている。現在および将来のいずれかの候補製品を商業化することができる前に、関連する管轄区域規制機関のマーケティング承認を得なければならない。私たちの現在の候補製品はいかなる司法管轄区域規制機関の承認を得ていません。私たちの現在の候補製品や私たちが将来開発を求める可能性のあるどの製品も規制部門の承認を得られないかもしれません。会社として、規制承認を得るために必要な申請の提出と支援に関する経験は限られており、この過程で第三者CROおよび/または監督コンサルタントに依存して支援することが予想される。監督部門の承認を得るためには、各監督機関に広範な臨床前と臨床データ及び支持情報を提出し、候補製品の安全性と有効性を確定する必要がある。監督管理機関の承認を得るためには，薬品製造過程に関する情報を関連監督機関に提出し，生産施設を検査する必要があり，通常は臨床場所である。私たちの現在または未来の候補製品は効果がないかもしれないし、適度な効果しかないかもしれないし、不良または意外な副作用、毒性、または他の特徴があることが証明される可能性があり、上場許可を得ることを阻止したり、商業使用を阻止したり制限したりする可能性がある。
アメリカと国外では、規制承認を得る過程はすべて高価であり、追加の臨床試験が必要であれば、数年かかるかもしれないが、本当に承認された場合、関連する候補製品のタイプ、複雑性、新規性を含む様々な要素によって大きく異なる可能性がある。開発期間中の市場承認政策の変化、追加法規または法規の変化、あるいは米国国外で提出された各機密協定または同等の申請タイプの監督審査の変化は、申請承認または拒否の遅延を招く可能性がある。FDAと他国の類似機関は承認過程においてかなりの自由裁量権を有しており、いかなる申請も拒否することができ、私たちのデータが承認を得るのに十分ではなく、追加の臨床前、臨床、あるいは他の研究を行う必要があると決定することもできる。私たちの現在または未来の候補製品は、以下の理由を含む、多くの理由で規制部門の承認を得ることができないか、または得られないかもしれない
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2021年5月26日まで、米国食品医薬品局は、進行中の新冠肺炎の大流行中に、そのユーザー費用パフォーマンス目標に基づいて、医療製品申請を適時に審査することを確保し続けていると指摘しているが、米国食品·薬物管理局は現在の速度を維持できない可能性があり、審査スケジュールが延長される可能性がある。さらに、私たちが承認されても、規制機関は、私たちが要求しているものよりも少ないか限られているか、私たちの薬物のために徴収しようとしている価格を承認しないかもしれないし、高価な発売後の臨床試験の表現によって承認されるかもしれないし、そのラベルが候補製品の商業化に必要または必要なラベル声明を含まないことを承認する可能性があります。上記のいずれの状況も、私たちの現在または未来の候補製品のビジネス見通しに実質的な損害を与える可能性がある。
もし私たちが承認を得る上で遅延に遭遇した場合、あるいは私たちが現在または未来の候補製品の承認を得ることができなければ、私たちの現在または未来の候補製品の商業的見通しが損なわれる可能性があり、私たちが収入を作る能力は深刻な損害を受けるだろう。
FDAの画期的な治療法指定および迅速チャネル指定は、現在または将来の任意の候補製品を付与しても、より速い開発、規制審査、または承認過程をもたらすことはなく、このような指定は、米国で発売承認される可能性を増加させることはありません。
私たちは私たちの現在または未来の1つまたは複数の候補製品のための画期的な治療法の称号を求めるかもしれない。画期的な治療法は、1つまたは複数の他の薬剤と単独でまたは1つまたは複数の他の薬剤と組み合わせて重篤または生命を脅かす疾患または状態を治療することを意図した薬剤として定義され、初歩的な臨床証拠は、1つまたは複数の臨床的に重要な終点において、臨床開発早期に観察される実質的な治療効果のような既存の療法よりも有意な改善を示す可能性があることを示す。画期的な治療法として指定された薬物に対して，FDAと試験スポンサーとの相互作用やコミュニケーションは，臨床開発の最も有効な経路を決定するのに役立つとともに，無効対照案中の患者数を最小限にすることができる。FDAで画期的な治療法に指定されている薬物も優先審査や加速承認を受ける資格がある可能性がある。画期的療法に指定されたのはFDAの裁量権である。したがって，現在または将来の候補品の1つが画期的療法として指定された基準に適合していると考えても，FDAは同意せず，このような指定を行わないことにした可能性がある。いずれの場合も、現在または将来の候補製品に対する突破療法指定を受けることは、FDAの従来の手順に従って承認を考慮する療法と比較して、より速い開発プロセス、審査または承認をもたらすことはなく、FDAの最終承認を保証することもできない。さらに、現在または将来の1つまたは複数の候補製品が画期的な治療法となる資格があっても、FDAは、これらの候補製品がもはや資格条件に適合していないと決定するか、またはFDAの審査または承認を決定する期間が短縮されない可能性がある。
私たちは私たちの現在または未来の1つまたは複数の候補製品のための高速チャネル認証を求めるかもしれない。重症または生命に危険な疾患の治療に使用される薬剤が使用され、そのような疾患が満たされていない医療ニーズを解決する可能性を示す場合、薬物スポンサーは、迅速なチャネル指定を申請することができる。FDAは幅広い裁量権を持ち，この称号を付与するかどうかを決定するため，特定の現在または将来の候補製品がこの称号を獲得する資格があると考えても，FDAがそれを付与することを保証することはできない。現在または将来の候補製品のいくつかの高速チャネル認証を実際に取得したとしても、従来のFDAプログラムと比較して、より速い開発プロセス、審査、または承認を経験しない可能性がある。FDAが我々の臨床開発プロジェクトのデータが高速チャネルの指定をサポートしなくなったと考える場合，その指定を撤回する可能性がある。高速チャネル指定だけではFDA優先審査プログラムに適合する資格は保証されない。
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私たちは私たちの候補製品のために孤児薬物の称号を得た。私たちはまた、私たちの現在または未来のいくつかの候補製品のために孤児薬物指定を求めることができ、私たちは潜在的な市場排他性を含む孤児薬物指定に関連する利点を維持できないかもしれない。
FDAは末梢T細胞リンパ腫および皮膚T細胞リンパ腫の治療のためのKT−333の孤児薬物名を承認した。私たちの業務戦略の一部として、現在または未来の他の候補製品のいくつかの適応のために孤児薬の指定を求めることも可能ですが、私たちは成功しないかもしれません。米国やヨーロッパを含むいくつかの管轄区の規制機関は、患者数が比較的少ない薬物を孤児薬に指定する可能性がある。孤児医薬品法によると、薬物がまれな疾患や疾患を治療するための薬である場合、FDAは孤児薬として指定することができる。米国では、孤児薬は通常、年間患者数が20万人未満、または米国では患者数が20万人を超えていると定義されているが、米国では、薬物開発コストは米国の販売から回収できないという合理的な期待がある。米国では、孤児薬物指定側は臨床試験費用、税金優遇、ユーザー費用減免のための贈与資金を提供する機会を提供するなどの財政的インセンティブを得る権利がある。
同様に、欧州委員会は、EMA孤児医薬製品委員会の提案に基づいて、ヨーロッパの10，000人当たり5人以下の生命または慢性衰弱疾患の診断、予防または治療を目的とした薬物の開発を促進するために、孤児薬物指定を承認し、これらの疾患は、満足できる診断、予防または治療方法の許可を得ていない(または影響を受けている人に大きな利益をもたらす)。さらに、生命を脅かす、深刻な虚弱または深刻かつ慢性疾患の診断、予防または治療のために指定された薬剤、およびインセンティブがない場合、ヨーロッパでの販売は、薬剤を開発するための必要な投資が合理的であることを証明するのに十分ではない可能性が高い。ヨーロッパでは、孤児薬物指定は、費用を下げたり、費用を免除したりするなど、当事者に経済的インセンティブを得る権利がある。
一般に、孤児薬物名を有する製品がその後、その名称を有する適応の最初の発売許可を得た場合、製品は、一定期間内に市場排他期間を得る権利があり、これにより、FDAまたはEMAは、同じ薬剤の別の発売申請をその期間内に承認することができない。適用期間は米国では7年、EUでは10年。薬物が孤児薬物指定基準に適合しなくなった場合、または薬物の利益が十分に高く、市場排他性を得る理由がなくなった場合、EUの排他的期間は6年に短縮されることができる。FDAまたはEMAが、指定された要求に重大な欠陥があると判断した場合、または製造業者が稀な疾患または疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な数の薬剤を保証できない場合、孤児薬の排他性を失う可能性がある。
我々が製品の孤児薬物排他性を獲得しても，この排他性は異なる活性成分を含む競合薬が同じ条件で許可されるため，競合から製品を効率的に保護することができない可能性がある。さらに、孤児薬が承認された後であっても、FDAが後の薬物が臨床的に優れていると結論した場合、より安全で、より有効であることが証明され、または患者ケアに大きな貢献を果たしているため、FDAはその後、同じ薬物による同じ疾患の治療を承認することができる。
2017年8月3日、米議会はFDARAと略称するFDA 2017年再認可法案を可決した。他の事項以外に、FDARAはFDAの以前に存在した監督管理解釈を薬物スポンサーに1種の孤児薬物の臨床優位性を証明することを要求し、この薬物は他の方面で以前許可された同じ稀な疾病を治療する薬物と同じであって、孤児薬物の排他性を得ることができる。この新しい立法は以前の前例を覆し、即ち“孤児薬品法”はFDAに孤児排他期を認めることを明確に要求し、その臨床優勢にかかわらず。また、2021年の“総合支出法案”では、FDARA編纂の解釈がFDARA発行前に孤児指定が発行されたが、製品承認がFDARA公布後に適用されることが明らかになったため、国会はこの解釈をさらに変更しなかった。FDAは孤児薬物法とその規制と政策をさらに再評価するかもしれない。FDAがいつ、どのように孤児薬の法規や政策を変えるかどうかもわかりませんし、どのような変化が私たちの業務に影響を与える可能性があるかどうかもわかりません。FDAがその孤児の薬物法規や政策に変化する可能性があることによって、私たちの業務は悪影響を受ける可能性がある。
私たちが現在または未来の任意の候補製品が規制部門の承認を得ても、私たちは持続的な義務と持続的な規制審査の制約を受けることになり、これは多くの追加費用を招く可能性がある。また，現在または将来の候補製品が承認されれば，ラベルや他の制限や市場撤退の制限を受ける可能性があり，規制要求を遵守できなかったり，任意の製品候補が承認された場合に予期しない問題に遭遇したりすると，罰を受ける可能性がある.
FDAまたは同様の外国規制機関が、現在または将来の任意の候補製品を承認する場合、薬物の製造プロセス、ラベル、包装、流通、追跡および追跡、有害事象報告、貯蔵、広告、販売促進および記録は、広範かつ持続的な規制要件によって制限されるであろう。これらの要求には，安全と他の上場後の情報と報告，登録要求の提出，および我々が承認後に行った任意の臨床試験がcGMPと良好な臨床実践(GCP)を継続して遵守しているかどうかが含まれている。現在または将来の候補製品のために得られる任意の規制承認は、医薬が発売される可能性のある承認表示用途の制限または承認条件によって制限される可能性があり、または第4段階臨床試験を含む可能性の高い発売後試験要件を含む、薬物の安全性および有効性を監視する可能性がある。その後未知の問題が発見されました
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予期せぬ重症度または頻度の有害事象を含む薬物、または私たちの第三者製造業者または製造プロセスと協力するか、または規制要件を遵守できないことは、他のものを除いて生じる可能性がある
FDAの政策は変わる可能性があり、私たちの現在または未来の候補製品に対する規制承認を阻止、制限、または延期するための追加の政府法規が公布されるかもしれない。もし私たちが既存の要求の変化に適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、または私たちがコンプライアンスを維持できない場合、私たちは私たちが得る可能性のあるマーケティング承認を失う可能性があり、これは私たちの業務、将来性、利益を達成または維持する能力に悪影響を及ぼすだろう。
外国規制承認と外国市場に関するリスク
私たちが現在または未来の候補製品がアメリカでマーケティング承認を得ても、私たちは決して規制部門の承認を得ず、アメリカ以外の場所で私たちの現在または未来の候補製品をマーケティングすることができるかもしれない。
私たちは、現在または未来の候補製品のために、米国国外の規制承認を求めることを計画している。しかし、米国国外で任意の製品をマーケティングするためには、他の国/地域が多く、それぞれ異なる安全性、有効性、および他の規制要件を確立し、遵守しなければならない。承認手続きは国によって異なり、追加の製品候補テストと追加の行政審査期限が含まれる可能性があります。他国で承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得るのに要する時間とは大きく異なる可能性がある。他の国/地域の上場承認の流れは、通常、上述したFDAの米国での承認に関するすべてのリスクおよびその他のリスクに関連する。特に、米国以外の多くの国では、製品が商業化される前に定価と精算承認を受けなければならない。この承認を得ることは、このような国で製品が市場に出す時間を大幅に遅らせることになるかもしれない。一方の国の上場承認は、他の国の上場承認を確保することはできないが、一方の国の上場承認の失敗や遅延は、他国の規制プロセスに悪影響を及ぼす可能性がある。他の国で上場承認を得ることができなかった場合、または承認を得る上でいかなる遅延や他の挫折が生じても、これらの海外市場における現在または将来の候補製品のマーケティング能力を弱めることになる。このような減価はいずれも私たちの潜在市場の規模を縮小し、私たちの業務、運営業績、将来性に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの将来の成長は私たちの外国市場に進出する能力にかかっているかもしれませんが、そこでは追加の規制負担や他のリスクや不確定要素の影響を受け、これらは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれません。
私たちが外国市場関連規制機関の規制承認を得るまで、私たちは現在または未来のいかなる候補製品もマーケティングや普及は許可されておらず、私たちは現在または未来の候補製品の規制承認を決して得られないかもしれない。多くの他の国で単独の規制承認を得るためには、これらの国の安全性と有効性に関する多くのおよび異なる規制要求、および私たちの現在または未来の候補製品の臨床試験や商業販売、定価、流通などに対する規制要求を守らなければならず、これらの管轄区域で成功するかどうかを予測することはできない。もし私たちが現在または未来の候補製品が承認され、最終的に私たちの現在または未来の候補製品を海外市場で商業化すれば、私たちは追加のリスクと不確実性に直面するだろう
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私たちの現在または将来の候補製品の海外販売は、政府の規制、政治的、経済的不安定、貿易制限、関税変化の悪影響を受ける可能性もある。
我々は将来的には米国以外の地域で現在または将来の候補製品の臨床試験を行う可能性があり，FDAや類似の外国規制機関はこのような試験のデータを受け入れない可能性がある。
私たちは将来、ヨーロッパを含めてアメリカ以外で1つ以上の臨床試験を行うことを選択するかもしれない。FDAや同様の外国規制機関が米国や他の管轄地域以外で行われている臨床試験を受けた研究データは，何らかの条件によって制限される可能性があり，まったく受け入れられない可能性もある。外国の臨床試験データが米国の上場承認の基礎として使用されることを意図している場合、FDAは通常、(I)データが米国の人口および米国の医療実践に適用されない限り、(I)データが公認された能力を有する臨床研究者によって行われ、(Iii)データはFDAによる現場検査を必要とすることなく有効であると考えられるか、またはFDAがそのような検査を行う必要があると考えられる場合、FAは現場検査または他の適切な方法でデータを検証することができる。そのほか、十分な患者群と統計能力を含むFDAの臨床試験要求を満たさなければならない。多くの外国の規制機関もまた似たような承認要求を持っている。また、このような外国裁判は、裁判を行う外国司法管轄区域に適用される現地法によって管轄される。FDAや同様の外国規制機関が米国や適用司法管轄区域以外で行われた試験データを受け入れることは保証されない。FDAまたは同様の外国の規制機関がこれらのデータを受け入れない場合、追加の試験が必要になり、これは高価で時間がかかる可能性があり、私たちが開発する可能性のある現在または未来の候補製品が適用される司法管轄区域で商業的な承認を得ることができない可能性がある。
私たちはアメリカと外国のいくつかの反腐敗、反マネーロンダリング、輸出規制、制裁、その他の貿易法律と法規の制約を受けている。私たちは違反によって深刻な結果に直面するかもしれない。
他の事項に加えて、米国および外国の反腐敗、反マネーロンダリング、輸出規制、制裁および他の貿易法律および法規は、総称して貿易法と呼ばれ、会社およびその従業員、代理人、臨床研究組織、法律顧問、会計士、コンサルタント、請負業者および他のパートナーの許可、約束、提供、公的または民間部門の受取人の腐敗または不当な支払い、または任意の他の価値のあるものを直接または間接的に受け入れることを禁止する。貿易法違反は、大量の刑事罰金と民事処罰、監禁、貿易特権の喪失、資格取り消し、税収の再評価、契約違反と詐欺訴訟、名声損害、その他の結果を招く可能性がある。私たちは政府機関や政府付属病院、大学、その他の組織の役人や従業員と直接または間接的な相互作用を持っている。
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米国以外の政府は厳しい価格制御を実施する傾向があり、これがあれば私たちの収入に悪影響を及ぼす可能性がある。
いくつかの国、特にEUでは、処方薬の価格設定は政府によって統制されている。これらの国では，薬品発売許可を受けた後，政府当局との定価交渉にはかなりの時間がかかる可能性がある。いくつかの国で保険と精算或いは定価の承認を得るために、私たちは臨床試験を行う必要があるかもしれません。私たちの候補製品の費用効果を他の利用可能な療法と比較します。また、米国以外の多くの国は限られた政府支援計画を持っており、私たちの候補製品などの薬品の精算を提供し、個人支払者に商業製品を獲得させることに重点を置いている。もし私たちの候補製品が精算を受けることができない場合、あるいは範囲や金額が制限されている場合、あるいは定価レベルが満足できなければ、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性があります。
医療やその他の法規遵守に関するリスク
現在または将来の候補製品を商業化することができても、これらの薬剤は、不利な価格設定法規や第三者保険·精算政策の制約を受ける可能性があり、これは私たちの業務を損なうことになる。
私たちが規制承認を受ける可能性のあるどの製品のカバー範囲や精算状態にも、大きな不確実性がある。米国や他の国では、規制機関のマーケティング承認を得て商業販売を行う可能性のある任意の製品の販売は、保証範囲と第三者支払者の精算にある程度依存することになる。第三者支払者には、政府医療計画(例えば、MedicareおよびMedicaid)、管理型ヘルスケア提供者、個人健康保険会社、健康維持組織、および他の組織が含まれる。この第三者決済者たちは彼らがどのような薬を支払うかを決定し、清算水準を確立する。政府や他の第三者支払者が提供する保険範囲や精算範囲は，多くの患者が標的タンパク質分解療法などの治療を負担できるために重要である。
米国や他の国の市場では，患者は通常第三者支払者によって治療に関連する費用の全部または一部を精算する。政府医療保健計画(例えば連邦医療保険や医療補助)や商業支払者の十分なカバーと精算は新製品の受容度に重要である。私たちが私たちの候補製品を商業化することに成功できるかどうかは、政府衛生行政部門、個人健康保険会社、その他の組織がこれらの製品と関連治療に提供する保険範囲と十分な補償にある程度依存する。保険を提供しても、承認された精算金額が十分に高くない可能性があり、十分な投資リターンを実現するために十分な価格設定を確立したり維持したりするのに十分ではないかもしれません。政府当局と第三者支払者、例えば個人健康保険会社や健康維持組織は、どのような薬剤を支払うかを決定し、精算レベルを確立する。
新たに承認された製品の保険カバー範囲や精算に関する不確実性も大きく，カバー範囲はFDAや同様の外国規制機関が薬物を承認する目的よりも限られている可能性がある。米国では，新薬精算に関する主な決定は通常医療保険と医療補助サービスセンター(CMS)によって行われており，米国衛生·公衆サービス部(HHS)の一機関である。CMSは私たちの製品がどの程度連邦医療保険の下でカバーされ、精算されるかを決定する。個人支払者はCMSに大きく従う傾向がある。支払人が精算を決定する際に考慮する要素は、製品があるかどうかに基づいている
私たちが現在または未来の候補製品を商業化することに成功した能力はまた、政府当局、個人健康保険会社、および他の組織がこれらの現在または未来の候補製品および関連治療に保険および補償を提供する程度にある程度依存するであろう。また、支払者が製品に保険を提供することを決定することは、十分な返済率を承認することを意味するものではない。私たちは私たちが商業化されたどんな候補製品もカバー範囲を持っていることを確実にすることができない。保険を提供すれば、精算は限られたレベルに限られており、マーケティングの承認を得た任意の候補製品を商業化することに成功できないかもしれません。
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米国では、第三者支払者は製品の保証と精算に対して統一的な政策を持っていない。したがって，異なる支払先が提供する補償範囲や金額の決定が大きく異なる可能性がある.支払者が製品に保険を提供するかどうかを決定するプロセスは、支払者が製品のために支払う支払率を設定するプロセスと分離することができる。第三者支払者は，ある特定の製品やサービスを保証することを決定し，他の支払者もその医療製品やサービスに保証を提供することを確保することはできない.第三者支払者は、承認されたリストまたは処方内の特定の製品に保証範囲を制限することができ、特定の適応のすべてのFDAによって承認された製品を含まない可能性がある。さらに、コストの低い模倣薬または他の代替品が利用可能である場合、第三者支払者は、その処方に特定のブランド製品を含むことを拒否するか、または他の方法で患者がブランド薬を得ることを制限する可能性がある。
医薬品の正味価格は、政府医療計画または個人支払者が要求する強制的な割引またはリベート、および将来、米国価格よりも低い価格で販売される可能性のある国から医薬品を輸入することを制限する法律の緩和によって低下する可能性がある。第三者決済者は、価格、医療製品およびサービスの医療必要性および費用効果、ならびにそれらの安全性および有効性を検討することにますます挑戦している。また、多くの製薬業者は平均販売価格(ASP)と最適価格のようないくつかの価格報告指標を計算し、政府に報告しなければならない。場合によっては、これらの指標が正確かつタイムリーに提出されていない場合には、処罰が適用される可能性がある。また，これらの薬品の価格は，政府医療計画が要求する強制的な割引やリベートによって低下する可能性がある。販売が承認される可能性のある製品の保証範囲や精算を確保するためには、我々の製品の医療必要性と費用効果を証明し、FDAや同様の規制承認を得るのに必要なコストを証明するために、高価な薬物経済学的研究を行う必要があるかもしれない。さらに、購入者、個人健康計画、または政府医療計画に割引を提供する必要があるかもしれない。私たちが最善を尽くしたにもかかわらず、私たちの候補製品は医学的に必要あるいは費用効果があると思われないかもしれない。第三者支払者が1つの製品が他の利用可能な療法と比較して費用効果がないと思う場合、彼らは承認された製品をその計画下の福祉としてカバーしないかもしれない、または、もし彼らがそう思う場合、支払いレベルは利益的な方法で私たちの製品を販売するのに十分ではないかもしれない。第三者支払人は製品を保証しないことを決定し、製品が承認されると、医師の使用率を減少させ、販売に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある, 私たちの運営と財務状況。
最後に、いくつかの外国の国では、候補製品の提案価格は合法的に発売されるために承認されなければならない。製品の価格設定に対する各国の要求の差が大きい。例えば、EUでは、薬品の定価と精算は国家レベルで個別のEU加盟国の社会保障制度に基づいて規制されている。一部の外国諸国は、その国の健康保険制度が補償を提供する医療製品の範囲を制限し、人が使用する医療製品の価格を制御することができる様々な選択を提供している。精算または定価の承認を得るために、その中のいくつかの国は臨床試験の完成を要求する可能性があり、特定の候補製品のコスト効果を現在利用可能な治療法と比較する。一国は医薬製品の具体的な価格を承認することができ、医薬製品を市場に投入する会社の収益力に対して直接或いは間接的な制御制度をとることもできる。製品の価格コントロールや精算制限がある国/地域が、私たちのどの候補製品に対しても有利な精算と定価手配を許可することは保証されません。清算が許可されても、歴史的に見て、いくつかの外国で発売された候補製品、例えばEUのいくつかの国は、アメリカの価格構造に従わず、しかも価格は通常はるかに低い。
現在と将来の医療立法改革措置は、私たちの業務や運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
規制、法規、または既存の規制の解釈の変化は、例えば、(I)私たちの製造スケジュールの変更、(Ii)製品ラベルの追加または修正、(Iii)私たちの製品のリコールまたは停止、または(Iv)追加の記録保存要件のような私たちの業務に影響を与える可能性があります。このような変化を強制的に実施すれば、私たちの業務運営に悪影響を及ぼす可能性がある。
米国や一部の外国司法管轄地域では、医療を得る機会を拡大し、医療の質を向上させ、医療コストをコントロールまたは低減することを目的としたいくつかの立法·規制改革および提案された改革を継続することが可能である。例えば，2010年3月，“医療·教育協調法案”(ACAと略す)で改正された“患者保護·平価医療法案”(Patient Protection and Affordable Care Act，ACAと略す)が可決され，政府や民間保険会社が医療保険に融資する方式を大きく変え，米国製薬業に大きな影響を与えた。その他の事項以外に、ACAは生物製品を低コストの生物模倣薬の潜在競争を受けさせ、340億薬品割引計画に符合する実体タイプを拡大し、新しい方法を解決し、この方法を通じて、吸入、輸液、点滴、移植或いは注射の薬物に対して、メーカーがMedicaid薬品リベート計画の下でのバックオフを計算し、メーカーのMedicaid薬品リベート計画下のリベートを増加し、そしてリベート計画をMedicaid管理の看護組織に登録した個人に拡大し、あるブランドの処方薬のメーカーに対して年会費と税収を確立し、そして新しいMedicare Part Dカバーギャップ割引計画を作成し、その中で、メーカーは保証期間内に条件を満たす受益者に50%の販売時点割引を提供することに同意しなければならない(2018年に両党予算法により70%に増加し、2019年1月から発効)、メーカーの外来薬として連邦医療保険D部分カバーの条件を組み込む。連邦政府の比較有効性研究のプロジェクトを増加させるためのインセンティブを提供した。
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公布以来、ACAのいくつかの側面は司法、行政、行政、国会立法の挑戦に直面しており、将来的にACAに対してより多くの挑戦と修正案を提出することが予想される。2021年6月17日、米国最高裁はいくつかの州がACAに対して提出した最新の司法挑戦を却下したが、ACAの合憲性を具体的に裁くことはなかった。最高裁が裁決を下す前に，総裁·バイデンはACA市場による医療保険の取得を目的とした2021年2月15日から2021年8月15日までの特殊保険期間を開始する行政命令を発表した。行政命令はまた、特定の政府機関に、医療補助モデルプロジェクトおよび免除計画の再審査、および医療補助またはACAによる医療保険カバー範囲の獲得による不必要な障害をもたらす政策を含む医療補助モデルプロジェクトおよび免除計画の再審査および見直し、医療補助またはACAによる医療保険のカバー範囲を制限する既存の政策およびルールを再検討するように指示する。バイデン政府の他の医療改革措置や他の挑戦，ACAの廃止または代替の努力(あれば)が我々の業務にどのように影響するかは不明である。
また、ACAが公布されて以来、米国は他の立法改正を提案し、採択した。例えば、2011年8月、“2011年予算抑制法案”などは国会の支出削減措置を制定した。具体的には、2013年から2021年までの間に少なくとも1.2兆ドルの赤字削減を提言した赤字削減合同特別委員会が必要な目標を達成できず、立法がいくつかの政府項目を自動的に削減することを触発した。これには、2013年4月から実施された各年度に提供者に支払われる連邦医療保険総額が2%にまで減少することが含まれており、その後の立法改正により、追加の国会行動がとられない限り、2030年まで有効となる。しかし、新型コロナウイルス援助、救済と経済安全法及びその後の立法により、新冠肺炎が大流行したため、2020年5月1日から2022年3月31日まで2%の連邦医療保険の自動減額が停止された。一時停止後、2022年4月1日から2022年6月30日までの間に1%の支払い減免が発生し、2022年7月1日に2%の支払い減免が再開された。2013年1月2日、“2012年米国納税者救済法”が法律に署名され、病院、画像形成センター、癌治療センターを含むいくつかの医療サービス提供者に支払う医療保険をさらに減少させ、政府が医療サービス提供者に多額のお金を支払う訴訟時効を3年から5年に延長した。BBAはACAも改訂し，2019年1月1日から発効し，Medicare Part Dに参加する製薬業者が不足している販売時点割引を向上させ，大多数のMedicare薬物計画のカバーギャップを縮小し，通常“ドーナツ穴”と呼ばれている。2017年4月13日, CMSは，各州に個人や小団体市場が保険会社のための基準を設定する上でより大きな柔軟性を与える最終ルールを発表し，このような市場で販売されている保険計画に要求される基本的な健康福祉をACAが緩和する可能性がある。2018年5月30日、“裁判権法案”が法律に署名された。他の事項以外に、この法律はある患者に連邦フレームワークを提供し、彼らが第一段階の臨床試験を完成し、FDAの許可を得た研究用新薬製品を獲得するために調査を行っていることを許可した。場合によっては、条件を満たす患者は、臨床試験に参加することなく、FDA拡大参入計画に従ってFDA許可を得ることなく治療を求めることができる。“試用権法案”によると，製薬業者はその薬品を条件に該当する患者に提供する義務はない。
また、支払い方法は医療立法と規制措置の影響を受ける可能性がある。例えば、CMSは、バンドル支払いモードのような新しい支払いおよび配信モードを開発することができる。最近、政府はメーカーが製品を販売するための価格設定方式の審査を強化した。このような審査は米国議会の最近の数回の調査を招き、さらに連邦と州立法の提出と通過を招き、これらの立法は薬品定価の透明性を高め、連邦医療保険下の処方薬のコストを下げ、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、政府計画の薬品精算方法を改革することを目的としている。例えば、連邦レベルでは、前回の政府2021年度の予算は、医薬品価格の低下、競争の増加、患者の自己送達薬品コストの低減、および患者の低コスト模造薬および生物類似薬の獲得を求める立法提案を支援するための1350億ドルの手当を含む。2020年3月10日、前回政府は国会に薬品定価の“原則”を提出し、連邦医療保険D部分の受益者の自己払い薬局費用を制限し、連邦医療保険D部分の受益者の毎月の自己負担費用を制限するオプションを提供し、薬品価格の上昇を制限する立法を呼びかけた。また、前回政府は以前、薬品価格の引き下げと薬品自己負担コストの低減の“青写真”を発表し、その中にはメーカーの競争を増加させ、ある連邦医療保健計画の交渉力を増加させ、メーカーに製品価格を下げるよう激励し、消費者が支払う候補製品の自己負担コストを低減するための追加提案が含まれている。しかし、, バイデン政府がこれらの行政と行政行動を挑戦、覆し、撤回、または他の方法で修正するかどうかは不明である。衛生と公衆サービス部はすでにその中のいくつかの措置についてフィードバック意見を求め、同時に、その現有の権力に基づいて直ちに他の措置を実施している。例えば、CMSは2019年5月にMedicare Advantage計画が2020年1月1日からB薬剤に対する階段療法の一部を選択することを許可する最終ルールを発表し、事前に許可されている。この最終規則はCMSが2019年1月1日に発効する政策変化を編纂した。これらの発展が将来の製品を購入する保証病院にどのように影響するか、将来承認された製品にそのような施設のレートを受け取る可能性があるかどうかは不明である(あれば)。2019年12月20日、トランプ前総裁は“さらなる総合支出法案”(H.R.1865)に署名し、ケディラク税、医療保険提供者税、医療機器消費税を廃止した。未来に似たような税金が発行されるかどうかを確定することは不可能だ。
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また、米国の薬品価格決定方法に対する立法と法執行への関心もますます大きくなっている。具体的に、政府はメーカーがその販売製品に価格を設定する方式に対して更に厳格な審査を行い、アメリカ議会はいくつかの調査を行い、連邦と州立法を提出し、公布し、薬品定価の透明性を高め、連邦医療保険制度下の処方薬のコストを下げ、定価とメーカー患者計画との関係を審査した。連邦レベルでは、総裁·バイデンは2021年7月9日に行政命令に署名し、政府の政策、すなわち(I)処方薬と生物製品価格を下げる立法改革を支持し、連邦医療保険の薬品価格交渉を許可し、インフレ上限を設定し、低コスト模造薬と生物模倣薬の開発と市場参入を支持すること、および(Ii)公共医療保険オプションの制定を支持することを確認した。その他の事項に加えて、行政命令は、処方薬の価格設定が高すぎ、国内の薬品サプライチェーンの強化、連邦政府の薬品支払いの価格低下、業界価格詐欺の解決のための行動を説明する報告書をHHSに提供するよう指示し、2003年の“連邦医療保険処方薬、改善と現代化法案”およびFDAの実施条例に基づいて第804条の輸入計画を制定する州とインディアン部族との協力を提案するようFDAに指示した。FDAは2020年9月24日にこのような実施条例を発表し、2020年11月30日に発効し、各州のカナダ薬品輸入計画の制定と提出に指導を提供した。2020年9月25日, CMSは，この規則により，各州から輸入された薬物は社会保障法第1927条に基づいて連邦還付を得る資格がなく，メーカーは“最適価格”や平均メーカー価格の目的でこれらの薬剤を報告しないと述べている。これらの薬剤はカバーされた外来薬とは考えられないため，CMSはさらに，これらの薬剤の全国平均薬物調達コストは公表されないと述べている。実施すれば、カナダからの薬品輸入は私たちの任意の候補製品の価格に実質的かつ不利な影響を与えるかもしれない。また、2020年11月20日、CMSは最恵国或いは最恵国モデルを実施する暫定最終規則を発表し、このモデルによると、ある薬物と生物製品の連邦医療保険B部分の販売率は1人当たりの国内総生産に類似した経済協力と発展組織国の薬品メーカーが受け取った最低価格に基づいて計算される。しかし、2021年12月29日、CMSは最恵国規則を廃止した。また、2020年11月30日、HHSは薬品メーカーがD部分でスポンサー値下げを計画している安全港の保護を廃止し、法律が値下げを要求しない限り、直接あるいは薬局福祉マネージャーを通過する法規を発表した。この規定はまた、販売時点での値下げを反映するための新しい避難港を作成し、薬局福祉マネージャーと製造業者との間のいくつかの固定料金手配のための避難港を作成する。裁判所の命令により，上記安全港の除去と増加は延期され，最近の立法は同規則の実施を2026年1月1日に一時停止した。その中のいくつかの措置と他の提案された措置は発効するために追加の立法許可を必要とするかもしれないが、バイデン政府はこれらの措置を撤回または他の方法で変更するかもしれない, バイデン政府も国会も、彼らは薬品コストを抑えるための新たな立法措置を求め続けると表明した。
州レベルでは、各州はますます積極的に、価格または患者の精算制限、割引、ある製品への参入の制限、マーケティングコストの開示および透明性措置を含む薬品および生物製品の価格設定を制御するための法規を立法と実施し、場合によっては、他の国からの輸入と大量購入を奨励することを目的としている。法律で規定されている第三者支払者の支払金額の価格制御またはその他の制限は、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を損なう可能性があります。また、地域衛生保健当局や個別病院は、どの薬品やサプライヤーが彼らの処方薬や他の医療計画に含まれるかを決定するために入札プログラムを使用することが増えている。これらの措置が承認されると、私たちの製品に対する最終的な需要を減らしたり、私たちの製品の価格設定に圧力を与えたりする可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しにマイナスの影響を与える可能性があります。
私たちは将来的により多くの州と連邦医療改革措置を取ることが予想され、そのいずれも連邦と州政府が医療製品およびサービスのために支払う金額を制限する可能性があり、これは私たちの現在または未来の候補製品に対する需要の減少または追加の価格設定圧力を招く可能性がある。米国の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちまたは私たちが接触する可能性のある任意の第三者が既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合、または新しい要求や政策を採用することができない場合、または私たちまたはそのような第三者が規制適合性を維持できない場合、私たちの候補製品は得られた可能性のあるいかなる規制承認も失う可能性があり、私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれない。
顧客、医療提供者、医師、第三者支払者との関係は、適用されるリベート、詐欺、乱用、および他の医療法律法規の制約を受けることになり、これは、私たちを刑事制裁、民事処罰、政府医療計画から除外され、契約損害、名声損害、および将来の利益と収益の減少に直面させる可能性がある。
医療サービス提供者、医師、および第三者支払者は、市場の承認を得た任意の現在または将来の候補製品の推薦および処方において主な役割を果たすだろう。私たちの業務運営や現在または将来の第三者支払者や顧客との任意の手配は、詐欺や乱用に関連する広範に適用される連邦および州法律、および他の医療に関する法律や法規に直面する可能性があります。製薬会社は、連邦政府およびそれらが業務を展開している州と外国の司法管轄区域当局の追加的な医療監督管理と法執行を受けており、これは、私たちが研究、販売、マーケティング、流通し、マーケティングの許可を得た任意の製品の財務的配置と関係を制限するかもしれない。このような法律には州や連邦の反リベート、詐欺、
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乱用、虚偽主張、および薬品の価格設定、ならびに医師および他の医療保健提供者への支払いおよび他の価値移転に関する透明性法律法規。もし私たちの業務がこのような法律または任意の他の適用可能な政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは行政、民事と刑事処罰、損害、罰金、返還、削減または再構成業務、誠実な監督と報告義務、連邦および州医療計画から除外され、責任個人が監禁される可能性があるが、処罰を受ける可能性がある。他の事項に加えて、これらの法律は、私たちがマーケティング承認を得た任意の現在または将来の候補製品のビジネスまたは財務的配置および関係に影響を与える可能性があります。適用される連邦と州医療法律法規の制限は
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また、2020年11月20日、監察長事務室(OIG)は連邦反リベート法規のさらなる改正を決定した。最終規則によれば、OIGは、臨床医、提供者、および他の人との間のいくつかの調整ケアおよび価値に基づく配置を保証するために、反バックル法規の下で安全港保護を増加させる。最終規則(いくつかの例外を除く)は2021年1月19日に施行される。私たちはこのような規則が私たちの業務にどのような影響を与えるかを評価し続けるつもりだ(もしあれば)。
これらの法律の範囲も執行も不確定であり，現在の医療改革環境下では，特に適用の前例や法規が乏しい場合には，急速な変化が生じる可能性がある。連邦と州法執行機関は最近、医療保険会社と医療保健提供者の間の相互作用の審査を強化し、医療保健業界の一連の調査、起訴、有罪判決と和解を招いた。我々の内部運営と将来の第三者の業務配置が適用される医療法律や法規に適合することを確保することは、多くのコストに及ぶ。政府当局は、私たちの業務やり方が現在または未来に適合していないと結論するかもしれないが、詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規の適用に関する現行または未来の法規、法規または判例法に関連している。私たちの業務がこれらの法律または他の任意の政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは重大な民事、刑事と行政処罰、損害賠償、罰金、返還、契約損害、名声損害、利益減少および将来の収益、監禁、政府援助の医療計画(例えばMedicareおよびMedicaid)から除外され、私たちの業務を削減または再編し、これらの法律違反に関する告発を解決するために会社の誠実な合意または同様の和解の制約を受けた場合、追加の報告義務と監督に直面する可能性があります。しかも、このような行動を防御するのは高価で時間がかかる可能性があり、大量の財政と人的資源が必要となる可能性がある。私たちが提案する可能性のある行動を防ぐことに成功しても, 私たちの業務は損害を受けるかもしれない。もし私たちがそれと業務を展開することを期待している任意の医師または他の提供者または実体が適用されない法律を遵守していないことが発見された場合、彼らは政府の援助された医療計画および監禁から除外されることを含む刑事、民事または行政制裁を受ける可能性がある。上記のいずれかの状況が発生した場合、私たちの業務運営能力と当社の運営結果は悪影響を受ける可能性があります。もし私たちがそれと業務を展開することを期待している任意の医師や他の医療提供者や実体が適用法を遵守していないことが発見された場合、彼らは同様の行動、処罰、および制裁を受ける可能性がある。
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EUはまた、医師の処方、推薦、裏書き、購入、供給、注文、または医療製品の使用を誘導または奨励するために、医師に福祉または利点を提供することを禁止している。医師への福祉や利点の提供は、イギリスの“2010年反賄賂法”のようなEU加盟国の反賄賂法の管轄を受けている。このような法律に違反することは巨額の罰金と監禁につながるかもしれない。いくつかの連合会員国で医者に支払われた費用は公開されなければならない。また、医師との合意は、通常、医師の雇用主、医師の主管専門組織、および/またはEU加盟国の監督当局に事前に通知し、承認しなければならない。これらの要件は、EU加盟国に適用される国家法律、業界規則、または専門行為規則に規定されている。このような要求を守らないことは、名声のリスク、公開非難、行政処罰、罰金、または監禁につながる可能性がある。
もし私たちが環境、健康、安全の法律法規を守らなければ、私たちは罰金や罰金を科されたり、コストを発生したりする可能性があり、これは私たちの業務の成功に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちは多くの環境、健康と安全法律と法規の制約を受けて、それらの研究室の手続きと危険材料と廃棄物の処理、使用、貯蔵、処理と処理を管理する法律と法規を含む。私たちの行動は化学物質、生物学的、そして放射性物質を含む危険で燃えやすい材料の使用に関するものだ。私たちの業務はまた危険な廃棄物製品を発生させるだろう。私たちは一般的に第三者と契約を結び、このような材料と廃棄物を処理する。私たちはこのような材料が汚染や傷害をもたらす危険を除去することができない。もし私たちが危険な材料を使用して汚染や損傷をもたらしたら、私たちはそれによるいかなる損害に責任を負い、いかなる責任も私たちの資源の範囲を超える可能性がある。私たちはまた民事や刑事罰金と処罰に関連した巨額の費用を発生させるかもしれない。
危険材料の使用による従業員の負傷により生じる可能性のあるコストや支出を支払うために労働者補償保険を維持しているが、潜在的な責任を支払うのに十分ではない可能性がある。私たちは私たちが生物、危険または放射性物質を貯蔵したり処分したりすることによって、私たちが提起した環境責任や有毒侵害に対して保険を維持することはできません。また、現在または未来の環境、健康、安全法律法規を遵守するためには、巨額のコストが生じる可能性がある。現在または未来の環境法律法規は、私たちの研究、開発、生産努力を損なう可能性があり、これは私たちの業務、将来性、財務状況、または運営結果を損なう可能性があります。
私たちの従業員、首席調査員、CRO、コンサルタントは、規制基準と要求、およびインサイダー取引法律を遵守しないことを含む、不適切な行為や他の不適切な活動に従事する可能性があります。
私たちは従業員、首席調査員、CRO、そしてコンサルタントが詐欺や他の不法活動に従事する可能性があるというリスクに直面している。これらの当事者の不正行為は、意図的、無謀、および/または不注意な行為、またはFDAおよび他の規制機関に規定された不正活動を開示することを含むことができ、これらの機関に真実、完全かつ正確な情報を報告することを要求する法律、米国および海外の医療詐欺および法律法規の乱用、または財務情報またはデータの正確な報告を要求する法律を含むことができる。特に、医療業界の販売、マーケティング、患者支援および業務配置は、詐欺、不正行為、リベート、自己取引、その他の乱用行為を防止するための広範な法律法規によって制約されている。これらの法律法規は、広範な価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、顧客インセンティブ計画、および他のビジネス計画を制限または禁止する可能性があります。これらの法的制約を受けた他の活動は、臨床試験中に得られた情報の不適切な使用、あるいは私たちの臨床前研究または臨床試験で虚偽のデータを作成することを含み、これは規制制裁を招き、私たちの名声に深刻な損害を与える可能性がある。私たちはすべての従業員に適用される行動指針を採択しましたが、従業員や他の第三者の不正行為を常に識別して阻止できるわけではありません。このような活動を発見し防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクや損失を効果的に制御できない可能性があり、またはこれらの法律や法規を遵守できないことによる政府の調査や他の行動や訴訟から私たちを保護することができません。しかも、私たちはこのような詐欺や他の不適切な行為を告発する可能性があるという危険に直面している, 何も起こらなくても。もし私たちにこのような訴訟を提起した場合、私たちは私たちの権利を弁護したり、維持することに成功しませんでした。これらの訴訟は、民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、連邦医療保険、医療補助および他の連邦医療保健計画から除外される可能性があり、契約損害、名声損害、利益および将来の収益の減少、および私たちの業務縮小を含むかもしれません。これらはいずれも、私たちの業務運営能力および私たちの運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちが第三者の業務配置と適用される医療法律や法規に適合するように努力することは、多くのコストに関連することを確実にします。これらの法律の範囲が広く、法定例外状況と選択可能な避難港が限られていることから、私たちのいくつかの商業活動は1つ以上のこのような法律の挑戦を受けるかもしれない。政府当局は、私たちの業務実践が現在または未来に適用される詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規に関連する現行または未来の法規、法規または判例法に適合していない可能性があると結論するかもしれない。私たちの運営がこれらの法律または他の私たちに適用される可能性のある任意の政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは、罰金、損害賠償、罰金、返還、個人監禁、名誉被害、MedicareおよびMedicaidなどの政府援助に関与する医療計画から除外され、追加の報告要件および監督を受ける可能性があります(これらの法律違反に関する告発および私たちの業務の削減または再構成に関する)これらのいずれも、私たちの業務運営能力および私たちの運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
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私たちはこれらの法律に違反するリスクが増加していることが発見された。その多くの法律は規制部門や裁判所の十分な説明を受けておらず、それらの条項は様々な解釈ができるからだ。これらの法律に違反して私たちにとった行動は、たとえ私たちが弁護に成功しても、巨額の法的費用を招き、私たちの経営陣の業務運営への注意をそらす可能性があります。持続的に変化するコンプライアンス環境、および異なるコンプライアンスおよび/または報告要件を有する複数の司法管轄区域の必要性に適合するために、強力かつ拡張可能なシステムを確立し、維持することは、医療会社が1つまたは複数の要件と衝突する可能性を増加させる。
商業化に関連するリスク
私たちが現在または未来の候補製品がマーケティング承認を得ても、私たちの現在または未来の候補製品は幅広い市場で受け入れられない可能性があり、これは彼らの販売から得られる収入を制限するだろう。
FDAまたは他の適用可能な規制機関が承認された場合、私たちの現在または未来の候補製品の商業的成功は、私たちの現在または未来の候補製品に対する医学界(医師、患者、および医療支払者を含む)の認知および受容の程度に依存する。市場が現在または未来の候補製品を受け入れるかどうかは、承認されれば、多くの要素に依存する
もし私たちが現在または未来の候補製品が承認されたが、患者、医者、および支払人が十分に受け入れられる程度に達していない場合、私たちは現在または未来の候補製品から十分な収入を生成して利益を達成または維持することができないかもしれない。精算を承認する前に、医療支払者は、現在あるいは未来の候補製品がこれらの目標適応の治療に加え、患者に増加的な健康利益を提供することを証明することを要求するかもしれない。私たちの教育医療界、患者組織、第三者支払人は、私たちの現在または未来の候補製品のメリットを理解する努力には大量の資源が必要かもしれないし、決して成功しないかもしれない。
私たちは激しい競争に直面しており、これは他の人たちが私たちよりも早く、あるいはより成功的に薬物を発見、開発、商業化することにつながるかもしれない。
新薬の開発と商業化競争は激しい。我々は、タンパク質分解、抗体治療、阻害性核酸、遺伝子編集または遺伝子治療開発プラットフォームを使用した第三者からの競争に直面し、さらに、小分子阻害剤のようなより伝統的な治療方式に専念する会社に直面する。潜在的な競争相手はまた学術機構、政府機構とその他の公共と個人研究組織を含み、これらの組織は研究を行い、特許保護を求め、そして新薬の研究、開発、製造と商業化のための協力手配を確立する。
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われわれは患者のための小分子タンパク質分解剤療法の開発に努力しているが，競争相手にはArvinas，Inc.，C 4 Treateutics，Inc.，Foghorn Treateutics，Inc.Nurix Treateutics，Inc.に限定されず，その中のいくつかは臨床開発に入っている。また、いくつかの大手製薬会社はすでにこの分野の臨床前と臨床投資を開示している。我々の競争相手には，他の標的化されたタンパク質分解法や小分子，抗体あるいは遺伝子療法を開発している会社も含まれており，これらの方法の適応は我々の目標と同じである。我々が小分子タンパク質分解剤の開発に直面している競争相手のほかに，我々のIRAK 4，IRAKIMiD，STAT 3，MDM 2プロジェクトで競争に直面する。これらの適応の多くは、より伝統的な治療法を含む可能性がある承認された看護基準を有している。これらの既存療法と効率的に競合するためには，われわれのタンパク質分解剤療法が既存療法に有利であることを証明する必要がある。
私たちの現在あるいは未来の多くの競争相手は研究開発、製造、臨床前テスト、臨床試験を行い、監督管理の承認、精算とマーケティング許可を得る薬物の面で私たちより多くの財務資源と専門知識を持っている。製薬、バイオテクノロジー、診断業界の合併と買収は、より多くの資源を私たちの数の少ない競争相手に集中させる可能性がある。規模が小さいかスタートアップ段階にある会社も重要な競争相手になる可能性があり、特に大手や成熟会社との協力で手配する。これらの競争相手はまた、合格した科学、販売、マーケティングと管理者を募集し、維持し、臨床試験場と臨床試験の患者登録を確立し、そして私たちの計画と相補的或いは必要な技術を獲得する上で私たちと競争している。
もし私たちの競争相手が私たちまたは私たちの協力者が開発する可能性のある任意の薬物よりも安全で、より効果的で、副作用が少ない、より便利で、より安い薬物を開発し、商業化すれば、私たちのビジネス機会は減少または消失するかもしれない。私たちの競争相手はまた私たちよりも早くFDAや他の規制機関のその薬品の承認を得ることができ、これは私たちの競争相手が私たちまたは私たちの協力者が市場に入る前に強力な市場地位を確立することをもたらすかもしれない。私たちのすべての現在或いは未来の候補製品の成功に影響する重要な競争要素は、承認されれば、それらの治療効果、安全性、利便性、価格、模造薬の競争レベル及び政府と他の第三者支払い者が精算できるかどうかであるかもしれない。
私たちに対する製品責任訴訟は、私たちが重大な責任を負うことを招き、私たちが開発する可能性のある現在または未来の候補製品の商業化を制限する可能性があります。
私たちは人体臨床試験で現在または未来の候補製品をテストすることに関連する固有の製品責任リスクに直面しており、私たちが開発する可能性のある現在または未来の候補製品を商業販売すれば、私たちはより大きなリスクに直面する。もし私たちが私たちの現在または未来の候補製品に被害を与えるクレームを自己弁護することに成功できなければ、私たちは重大な責任を招くかもしれない。是非曲直や最終結果にかかわらず、賠償責任は
私たちはまだ製品責任保険を維持していません。臨床試験を開始する時、任意の候補製品を商業化することに成功すれば、保険範囲を増やす必要があると予想されます。保険範囲はますます高くなっています。私たちは可能などんな責任も満たすために、合理的な費用や十分な金額で製品責任保険を維持することができないかもしれない。
将来的に、私たちが現在または未来の候補製品を販売およびマーケティングするために、販売およびマーケティングおよび患者支援能力を確立することができない場合、もし私たちが現在または未来の候補製品が承認された場合、私たちはそれを商業化することに成功できないかもしれず、私たちは何の収入も生まれないかもしれない。
私たちは現在販売やマーケティングインフラがなく、販売、マーケティング、患者支援あるいは薬品流通の経験もありません。販売およびマーケティングの責務を保持する任意の承認された候補製品をビジネスに成功させるためには、私たちの販売、マーケティング、患者支援、管理、および他の非技術的能力を確立するか、または第三者とこれらのサービスを実行することを手配しなければならない。将来、私たちが現在または未来の候補製品が承認されれば、私たちは、現在または未来の候補製品を販売するために、集中的な販売およびマーケティングインフラを構築すること、または私たちの協力者と共に販売活動に参加することを選択するかもしれない。
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私たち自身の販売とマーケティング、および患者支援能力の確立、および第三者とこれらのサービスを実行する計画を達成することはリスクに関連する。例えば、販売チームの採用と訓練は高価で時間がかかり、どんな薬の発売も延期される可能性がある。販売チームを募集し、マーケティング能力を確立する候補製品の商業発表が何らかの理由で延期または発生していない場合、これらの商業化費用を早期または不必要に発生させる。これは費用が高いかもしれません。もし私たちが私たちの販売とマーケティング担当者を維持したり再配置できなければ、私たちの投資は損失します。
現在または未来の候補製品の商業化を阻害する可能性がある要因は
もし私たちが第三者と販売、マーケティング、患者支援、流通サービスの手配を達成すれば、私たちの薬品収入またはこれらの薬品収入が私たちにもたらす収益力は、私たち自身が開発した任意の現在または未来の候補製品をマーケティングし、販売することよりも低いかもしれない。さらに、私たちは、私たちの現在または未来の候補製品の配置を第三者との販売およびマーケティングに成功させることができないかもしれないし、私たちに有利な条項でそうすることができないかもしれない。私たちはこれらの第三者に対して支配権がほとんどないかもしれません。彼らのいずれも必要な資源と注意を投入して、私たちの現在または未来の候補製品を効果的に販売し、マーケティングすることができないかもしれません。もし私たちが販売とマーケティング能力をうまく確立できなければ、私たち自身も第三者と協力しても、私たちは私たちの現在または未来の候補製品を商業化することに成功しないだろう。しかも、私たちの業務、経営業績、財務状況、そして見通しは重大な悪影響を受けるだろう。
私たちの第三者への依存に関するリスク
私たちは依存し、引き続き第三者に依存して、私たちの現在と未来の候補製品のための臨床前研究と臨床試験を行う予定である。これらの第三者がその契約義務を成功的に履行し、法規要件を遵守し、または予想される最終期限までに完了できない場合、私たちは現在および潜在的な将来の候補製品のマーケティング承認を得ることができないか、または商業化することができず、私たちの業務は深刻な損害を受ける可能性がある。
我々は，医療機関，CRO，契約製造組織，戦略パートナーなどの独立した研究者や協力者に利用して依存し，臨床前研究を支援している。私たちは独立して臨床試験を行うことができない。私たちは医療機関、臨床研究者、契約実験室、協力パートナーを含む他の第三者に依存して、現在の候補製品の臨床試験や他の方法での支援を提供しており、将来の候補製品もこれらの第三者に依存することが予想される。私たちはこれらの方が私たちの候補製品のために臨床試験を実行し、その活動のいくつかの方面だけを制御することに深刻に依存している。しかし、私たちは私たちのすべての臨床試験が適用された方案、法律と法規の要求、および科学的な基準に従って行われていることを確実にする責任があり、私たちのCROへの依存は私たちの規制責任を解除しない。私たちが臨床前研究または臨床試験を行っている間の任意の法律および法規に違反する行為に対して、私たちはタイトルのない警告状または法執行行動を受ける可能性があり、その中には民事処罰が含まれている可能性があり、最高で刑事起訴に達することができる。
私たちと契約したいかなる第三者も、データと結果が科学的に信頼性と正確であることを保証し、試験患者が臨床試験に参加する潜在的なリスクを十分に理解し、彼らの権利を保護するために、GCPを含む臨床試験結果を行う、モニタリング、記録、報告する法規と要求を遵守しなければならない。これらの規定はFDA、欧州経済圏加盟国の主管当局と類似した外国の監督管理機関によって臨床開発中の任意の薬物に対して実行される。FDAは臨床試験スポンサー，主要研究者，試験地点の定期検査によりGCP要求を実行している。私たちが契約した第三者が適用されたGCPを遵守できなかった場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられる可能性があり、FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちのマーケティング申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれません。検査後、FDAはどの臨床試験もGCPに適合しているかどうかを確認することは保証できません。また，われわれの臨床試験はcGMP法規により生産された現在または将来の候補製品と行わなければならない。私たちまたは私たちが契約した第三者がこれらの規定を遵守できなかった可能性があり、特定または臨床試験全体のいくつかの側面を繰り返す必要があるかもしれません。これは、上場承認過程を遅延させ、法執行行動の影響を受ける可能性があります。私たちはまた、政府が支援しているデータベースClinicalTrials.govに特定の時間範囲でいくつかの行われている臨床試験を登録し、試験計画に関連する情報を含むいくつかの情報を提供することを要求されている。そうしないと罰金を科されるかもしれません, 不利な宣伝と民事と刑事制裁。
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KT−474、KT−413、KT−333の第1段階試験を設計し、現在または将来の候補製品のために他の臨床試験を設計するか、または他のスポンサー試験時に設計に参加する予定であるが、第三者が我々のすべての臨床試験を行うことが予想される。そのため、著者らの臨床開発の多くの重要な方面は、それらの行為、タイミングと進行している新冠肺炎の大流行に対する反応を含み、すべて著者らの直接制御範囲内ではない。われわれ自身に完全に依存しているスタッフと比較して，第三者による臨床試験への依存も臨床試験により開発されたデータ管理の直接制御が少ない。外部の当事者とのコミュニケーションも挑戦的である可能性があり、ミスや協調活動の困難を招く可能性がある。外部の当事者は
これらの因子は第三者の臨床試験の意思や能力に重大な悪影響を与える可能性があり、著者らのコントロール範囲を超える意外なコスト増加に直面する可能性がある。もし私たちのCROが満足できる方法で臨床試験を行わなかった場合、彼らの私たちの義務に違反したり、法規の要求を遵守できなかった場合、私たちの現在または未来の候補製品の開発、マーケティング承認、商業化が遅れる可能性があり、私たちはマーケティング承認を得ることができず、私たちの現在または未来の候補製品を商業化することができないかもしれません。あるいは私たちの開発計画は実質的で不可逆的な損害を受ける可能性があります。CROが収集した臨床データに依存できなければ，われわれが行った臨床試験の規模を繰り返し，延長あるいは増加させることが要求される可能性があり，商業化を著しく遅らせる可能性があり，支出を著しく増加させる必要がある。
もし私たちがこれらの第三者CROとのいかなる関係も終了すれば、私たちはCROの代わりに商業的に合理的な条項で合意できないか、あるいは全く合意できないかもしれない。もし私たちのCROがその契約の義務または義務を成功裏に履行できなかった場合、または予期された最終期限内に完了した場合、彼らが交換する必要がある場合、または彼らが得た臨床データの品質または正確性が、私たちの臨床規程、規制要件、または他の理由を遵守できなかった場合、そのようなCROに関連するいかなる臨床試験も延長、延期または終了される可能性があり、私たちは現在または未来の候補製品のマーケティング承認または成功のために商業化することができないかもしれない。したがって、私たちの財務業績と私たちの現在または未来の候補製品のビジネス見通しが損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収益能力が延期される可能性があると思います。
私たちが依存する第三者供給原料薬、薬品、そして私たちの候補製品で使用される出発材料の数は限られており、これらのサプライヤーのいずれかを失っても、私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。
私たちの候補製品の中の薬物物質と薬物製品は少数の供給者から提供されており、場合によっては唯一の供給源である。著者らは現在或いは未来の候補製品の開発に成功できるかどうか、そして最終的に十分な数量の商業薬物を提供して市場の需要を満たすことができ、ある程度私たちが法規の要求に従ってこれらの薬物の薬物製品と薬剤を獲得する能力があるかどうかに依存し、そして商業化と臨床試験に十分な数量がある。私たちは現在、私たちのいかなる薬品と薬品供給者がいかなる原因で運営を停止した場合、すべての薬品或いは薬品の余分或いは第二の供給源に供給することを手配していません。私たちの薬物物質、薬物製品、または原料送達のいかなる遅延も悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの業務を損なう可能性があります。例えば、2020年2月、私たち武漢の原料薬原料サプライヤーの一つである中国は新冠肺炎の疫病で数週間生産を停止し、別の原料薬メーカーに原料薬出発材料を渡す時間が少し遅延した。
我々の現在または将来のすべての候補製品について、我々は、NDAをFDAおよび/またはMAAに提出する前に、そのような原料薬、医薬品、および医薬物質を識別および資格のより多くの製造業者に提供する予定である。しかし、私たちは、私たちの単一ソースおよびデュアルソースサプライヤーが私たちの製品に対する需要を満たすことができるかどうか、あるいは私たちがこれらのサプライヤーと合意した性質のためか、私たちとこれらのサプライヤーとの限られた経験のせいか、あるいは私たちの顧客としてのこれらのサプライヤーに対する相対的な重要性のためである。過去の表現によると、私たちは彼らが未来に私たちの需要を満たす能力を評価することが難しいかもしれない。私たちのサプライヤーは過去に彼らの製品に対する私たちの需要を適時に満たすことができますが、彼らは将来私たちの需要を彼らの他の顧客に従属するかもしれません。
必要であれば、私たちの現在または将来の候補製品で使用される医薬品および薬剤のための追加または代替の供給者を確立することは、すぐには完了しないかもしれない。もし私たちが代替サプライヤーを見つけることができれば、その代替サプライヤーは合格を必要とし、追加の規制承認が必要になる可能性があり、これはさらなる遅延を招く可能性がある。現在または将来の候補製品で使用されている薬品および薬物の十分な在庫を維持することを求めているが、コンポーネントまたは材料供給の中断または遅延、または代替源から許容可能な価格でそのような原料薬、医薬製品、および薬物を得ることができず、私たちの開発努力を阻害、遅延、制限、または阻止する可能性があり、これは、私たちの業務、運営結果、財務状況、および将来性を損なう可能性がある。
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私たちの成功は、当社の実行管理チームが会社の成熟とともに業務発展、戦略的パートナーシップ、投資機会を求めることに成功した能力に依存しています。私たちは将来的に戦略同盟や買収を形成したり、追加の協力と許可手配を達成したりする可能性もありますが、私たちはこのような協力、連合、買収、または許可手配の利点を達成できないかもしれません。
私たちはVertexやセノフィと協力と許可手配を達成し、将来的に戦略同盟や買収を形成したり、合弁企業を作成したり、第三者と追加の協力と許可手配を達成したりする可能性があり、現在の候補製品と私たちが開発する可能性のある将来の候補製品の開発と商業化に関する私たちの努力を補完または強化すると信じています。これらの関係のいずれも、非日常的な費用と他の費用を発生させ、私たちの短期的かつ長期的な支出を増加させ、私たちの既存の株主を希釈したり、私たちの管理と業務を混乱させたりする証券を発行することを要求することができるかもしれない。
また、適切な戦略的パートナーを探す上で激しい競争に直面しており、交渉過程は時間がかかり複雑である。さらに、私たちは、協力努力の開発段階が早すぎると考えられるかもしれないので、現在または未来の候補製品のための戦略的パートナーシップまたは買収または他の代替配置を確立することに成功できないかもしれないので、第三者は、私たちの現在または未来の候補製品が、安全性、有効性、純度、および有効性を示し、マーケティング承認を得るための必要な潜在力を持っているとは思わないかもしれない。
さらに、我々の技術または現在または将来の候補製品に関する協働は、以下のリスクを含む可能性がある多くのリスクに直面する可能性がある
したがって，我々が既存の運営や会社文化と組み合わせることに成功しなければ，既存の連携や許可手配の利点を実現できない可能性があり，将来達成可能な任意の戦略的パートナー関係や買収，連携，許可手配の利点を実現することができず，スケジュールを延期したり，他の方法で我々の業務に悪影響を与える可能性がある.戦略的取引、ライセンス、協力、または他の業務がパートナーシップを発展させた後に、そのような取引の合理的な収入または特定の純収入を証明することが達成されるかどうかも確認できません。私たちの現在または未来の候補製品に関連する任意の新しい協力または戦略的協力協定の任意の遅延は、いくつかの地域または特定の用途における現在または将来の候補製品の開発および商業化を延期する可能性があり、これは、私たちの業務の将来性、財務状況、および運営結果を損なうことになる。
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私たちの製造プロセスはこのようなプロセスの品質と信頼性に関するFDAの規定を守る必要があります。関連法規を遵守しないいかなる行為も、私たちの臨床前および臨床計画の遅延または終了、およびいかなる規制承認の一時停止または撤回をもたらす可能性がある。
私たち自身の工場や第三者の工場で私たちの製品を商業的に生産するためには、FDAのcGMP法規とガイドラインを守る必要があります。私たちは品質管理と品質保証を実現する上で困難に直面する可能性があり、人材不足が発生する可能性がある。FDAと同様の外国規制機関の検査を受け、適用される規制要件に適合しているかどうかを確認する。CGMPまたは他の規制要件を遵守しない場合、または私たちの施設または第三者施設または運営が規制要件を遵守できなかった場合、または任意の規制機関の検査によって引き起こされた私たちの候補製品の製造、充填、包装または貯蔵中に発生した遅延、中断、または他の問題は、現在または将来の候補製品を開発し、それを商業化する能力を著しく弱める可能性があり、私たちの臨床試験候補製品の供給の重大な遅延、または臨床試験の終了または一時停止、または現在または未来の候補製品の上場申請の提出または承認を遅延または阻止する可能性がある。深刻な不遵守はまた、警告または無タイトル手紙、罰金、禁止、民事処罰、規制機関が、現在または未来の候補製品にマーケティング承認、遅延、一時停止または承認撤回、許可証の取り消し、製品の差し押さえまたはリコール、運営制限、刑事起訴を与えることができなかったことを含む制裁の適用を招く可能性があり、これらはいずれも私たちの名声と業務を損なう可能性がある。
もし私たちの第三者メーカーが損害を与えたり、適用法に違反したりする方法で危険と生体材料を使用すれば、損害賠償責任を負う可能性があります。
我々の研究開発活動は，我々の第三者メーカーによる潜在的危険物質(化学材料を含む)の制御使用に関するものである。私たちのメーカーはアメリカ連邦、州と地方の法律法規の制約を受けて、医療と危険材料の使用、製造、貯蔵、運搬と処分を管理している。メーカーがこれらの材料を使用，処理，貯蔵，処分する手順は法律で規定されている基準に適合していると信じているが，医療や危険材料による汚染や傷害のリスクを完全に除去することはできない。このような汚染や傷害のため、私たちは責任を負うかもしれないし、地方、都市、州、または連邦当局はこれらの材料の使用を制限し、私たちの業務運営を中断するかもしれない。事故が発生すると、私たちは損害賠償責任や罰金を要求されるかもしれません。責任は私たちの資源範囲を超えるかもしれません。私たちは医療や危険材料による責任に保険をかけない。適用される環境法律と法規を遵守することはコストが高く、現在または未来の環境法規は私たちの研究、開発、生産努力を損なう可能性があり、これは私たちの業務、将来性、財務状況、または運営結果を損なう可能性がある.
知的財産権に関するリスク
もし私たちの候補技術や製品のために特許や他の知的財産権保護を獲得して維持することができない場合、あるいは獲得された知的財産権保護範囲が十分でなければ、私たちの競争相手は私たちと同じ技術や薬物を開発し、商業化する可能性があり、私たちの技術や薬物を商業化することに成功する能力は損なわれる可能性があり、私たちは私たちの市場で効果的に競争できないかもしれない。
私たちのビジネス成功は、現在または未来の候補製品および私たちのコア技術、米国および他の国で特許または他の知的財産権保護を取得し、維持する能力を含む、私たちの独自の飛馬を含む、私たちの現在または未来の候補製品および私たちのコア技術にある程度依存していますＴＭプラットフォームは，我々の最初のIRAK 4，IRAKIMiD，STAT 3，MDM 2プログラムであり，これは我々の4つの最先端の開発プログラム，および我々独自の複合ライブラリと他の技術ノウハウである.私たちは、私たちのノウハウ、発明、改善に関連する特許出願を米国および海外に提出することを含む、私たちの独自および知的財産権の地位の保護を求めており、これらは私たちの業務の発展と実施に非常に重要です。私たちはまた、ビジネス秘密、技術ノウハウ、持続的な技術革新によって、私たちの独自と知的財産権の地位を発展させ、維持しています。
我々は、物質組成、薬物組成、使用方法、治療方法、および他の関連方法を含む、我々のプラットフォームE 3リガーゼリガンド技術および我々の新規二機能性分解物に関連する特許出願および特許を有している。
2022年9月30日現在、新規化合物およびその製造および使用方法をカバーする特許組み合わせは、69個の特許シリーズを含む。特許期限調整、補充保護証明書出願または特許期限の延長は、異なる国/地域の満期日の延期を招く可能性があり、端末免責声明は、米国の満期日を早める可能性がある。
バイオテクノロジーと製薬会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律と事実問題に関連しており、近年多くの訴訟のテーマとなってきた。
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私たちの現在または未来の候補製品が商業化に成功するために必要な特許保護の程度は、場合によっては入手できないか、または深刻に制限される可能性があり、私たちの権利を十分に保護することができないか、またはいかなる競争優位性を獲得または維持することを可能にするかもしれない。私たちはいかなる保証も提供することができません。私たちのいかなる未解決の特許出願も、発行された特許に成熟して、私たちの飛馬を保護するのに十分な範囲が含まれますＴＭプラットフォームと私たちの現在または未来の候補製品。さらに、私たちの特許出願または私たちが所有または許可する可能性のある任意の特許によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、会社が私たちと協力し、現在または将来の候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止するかもしれない。
また、外国の法律は、米国の法律のように私たちの権利を保護しない可能性がある。例えば、米国以外の司法管轄区域では、すべての知的財産権所有者が同意または許可に同意しない限り、許可は強制的に施行できない可能性がある。したがって、我々特許権の任意の実際または主張する共通所有者は、このような共通所有のためにこれらの特許を使用する補償または回避を支払うことを要求する金銭的または平衡法的救済を求めることができる。しかも、特許の寿命は限られている。米国、そして私たちが特許出願に従事している他のほとんどの管轄区域では、すべての維持費が支払われていると仮定し、特許の自然失効時間は通常提出後20年である。各管轄区域に基づいて、様々な延期を得ることができるが、特許の有効期間は限られているので、それが提供する保護は限られている。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちが所有する可能性のある特許は、他の人が私たちの現在または未来の候補製品と同様または同じ薬物を商業化することを阻止するのに十分かつ持続的な特許保護を提供できないかもしれない。他の当事者が開発した技術は、私たち自身の関連または競合することができ、これらの当事者は、特許出願を提出したか、または特許を受信した可能性があり、または、同じ化合物、方法、処方、または他の主題に関連する、私たち自身の特許出願または発行された特許に要求される発明と重複または衝突することを要求することができる, どんな場合でも、私たちは市場での私たちの特許地位を主導するためにそれに頼ることができる。科学文献で発見された発表は、実際の発見に遅れがちであり、米国および他の司法管轄区の特許出願は、通常、特許出願の最初の優先権日の後に少なくとも18ヶ月後に発行されるか、または場合によっては全く発行されない。したがって、私たちは、私たちが所有する可能性のある特許、許可内特許、または係属中の特許出願に要求される発明を最初に提出した人であるか、そのような発明のために特許保護を申請した最初の人であるかを正確に知ることができない。したがって、私たちの特許権の発行、範囲、有効性、実行可能性、商業的価値は何の確定的な予測もできません。
さらに、特許起訴過程は高価で時間がかかり、私たちはすべての必要または望ましい特許出願を合理的なコストまたはタイムリーに提出して起訴することができないかもしれない。さらに、私たちの現在または未来の候補製品または技術に関するいくつかの係属中の特許出願は、訴訟が始まっていない。特許訴訟は長い過程であり，その間，最初に関連特許庁によって提出された審査の権利請求の範囲は，それらが本当にそうすれば，発表時に大幅に縮小される可能性がある。我々は，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究開発成果で特許を申請できることを確認できない可能性もある.さらに、場合によっては、私たちは、第三者に許可された技術を含む特許出願の準備、提出および起訴を制御する権利がないかもしれない。したがって、このような特許および出願は、私たちの業務の最適な利益に合った方法で起訴され、強制されてはならない。
競争優位性を確立および/または維持することを望む特許保護を取得したとしても、第三者は、その有効性、実行可能性、または範囲に疑問を提起する可能性があり、これは、このような特許が縮小され、無効にされ、または実行できない可能性がある。特許の発行は、その発明性、範囲、有効性、または実行可能性に対して決定的ではなく、我々の特許は、米国および海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。我々は、米国特許商標局、米国特許商標局、欧州特許庁または欧州特許庁または他の国/地域において、反対、派生、再審査、当事者間の審査または付与後の審査手続きに巻き込まれ、私たちの特許権または将来、そのような権利許可を得る可能性のある他の人の特許権に挑戦する可能性がある。さらに、私たちは、第三者が米国特許商標局、欧州特許庁、または他の機関に提出した影響を受ける可能性があり、これは、私たちの係属中の特許出願の範囲を縮小したり、権利付与要件を排除したりする可能性がある。競争相手は私たちの前に私たちが発行した特許に挑戦したり、特許出願を提出したりするかもしれない。競争相手はまた私たちが彼らの特許を侵害したと主張するかもしれないので、私たちは私たちの特許や特許出願で主張されている私たちの技術を実践することができない。競争相手はまた、発明が特許資格に適合していないこと、新規でないこと、明らかに、および/または創造性が不足していることを行政特許機関または裁判官に証明することができ、および/または特許出願が説明、基礎、有効化および/または支援に関連する関連要件を満たしていないことを証明することによって、私たちの特許に異議を提起することができ、訴訟では、競合他社は、我々の特許が無効であるか、または様々な理由で強制的に実行できないと断言することができる。もし裁判所や行政当局が同意すれば、私たちは疑問視されている特許の保護を失うだろう。
このような任意の提出または手続きにおいて不利な裁決を下すことは、排他的または経営の自由を失うことをもたらす可能性があり、または特許主張の全部または部分的な縮小、無効または実行不能をもたらす可能性があり、これは、他人が私たちに支払うことなく、同様の技術および薬物を使用または商業化することを阻止する能力を制限するか、または我々の技術および現在または将来の候補製品の特許保護期間を制限する可能性がある。このような挑戦はまた、第三者特許権を侵害することなく、現在または将来の候補製品を製造または商業化することができない可能性がある。さらに、私たちの特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、会社が私たちと協力し、現在または将来の候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止するかもしれない。
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さらに、私たちは将来、私たちの特許または特許出願の所有権を主張する元従業員やコンサルタントのクレームを受けるかもしれません。これは、彼らが私たちを代表して仕事をしている結果です。私たちは通常、私たちのすべての従業員、コンサルタント、コンサルタント、および私たちのノウハウ、情報または技術にアクセスできる他の任意の第三者に、その発明のような権利を譲渡または付与することを要求していますが、私たちは私たちの知的財産権に貢献する可能性のあるすべての当事者とこのような合意に署名したかどうかを決定することはできませんし、これらの当事者との合意が潜在的な挑戦に直面したときに維持されるかどうか、またはこれらの合意に違反するための十分な救済措置がないかもしれません。
挑戦を受けていなくても、私たちが発行した特許および未解決の特許出願(発行された場合)は、任意の意味のある保護を提供することができない場合があり、または、類似または代替技術または薬物を非侵害的に開発することによって、私たちが所有する可能性のあるまたは許可内の特許を回避するために、競合他社が我々の特許声明をめぐる設計を阻止することができる。例えば、第三者は、現在または将来の1つまたは複数の候補製品と同様の利益を提供する競争力のある薬剤を開発することができるが、その成分は、私たちの特許保護範囲内ではない。現在または将来の候補製品が保有または出願している特許および特許出願について提供される特許保護が十分に広くなく、そのような競争を阻害するのに不十分であれば、現在または将来の候補製品を商業化することに成功する能力は負の影響を受ける可能性があり、これは私たちの業務を損なうであろう。さらに、1つ以上の管轄区域で価値のある範囲の特許を発行することができても、すべての関連する管轄区域または十分な数の管轄区でそのようなクレームを得ることができず、競争を効果的に低減することができる可能性がある。私たちがこのような特許主張を獲得、維持、または実行できない任意の管轄区域では、私たちの競争相手は、私たちと同じ製品を含む彼らの製品を開発し、商業化することができるかもしれない。
世界のすべての管轄区域で現在または未来のすべての候補製品のために特許や他の知的財産権保護を受けることはありません。私たちが保護を求めている司法管轄区でも、私たちの知的財産権を十分に実行できない可能性があります。
私たちは現在または未来の候補製品Pegasusを特許カバーすることができないかもしれないＴＭプラットフォーム、あるいはすべての国の他の技術。現在または未来の候補製品の特許を出願、起訴、擁護する、飛馬ＴＭプラットフォームや他の技術は世界のすべての国で尻込みするほど高く、アメリカ以外のいくつかの国の知的財産権はアメリカほど広くないかもしれません。また、一部の外国の国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦や州法律よりも低いです。そのため、私たちは第三者がアメリカ以外のすべての国で私たちの発明を侵害したり、アメリカや他の司法管轄区域で私たちの発明を使用して製造した製品を販売したり、輸入したりすることができないかもしれません。競争相手は、私たちが特許保護を受けていない司法管轄区で私たちの技術を使用して彼ら自身の製品を開発することができ、他の侵害製品を私たちが特許保護を持っているが、法執行力がアメリカに及ばない地域に輸出することもできる。これらの製品は私たちの現在または未来の候補製品と競争する可能性があり、私たちが特許を発行した司法管轄区域では、私たちの特許出願や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれない。私たちのほとんどの特許の組み合わせは非常に早い段階にある。私たちは適用の締め切りまでにどのような管轄区域で私たちのポートフォリオの様々な発明の保護を求めるかを決定する必要があります。多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。ある国の法律制度、特にある発展途上国の法律制度は、特許、商業秘密、その他の知的財産権保護、特に医薬製品に関する保護の強制執行に賛成しない, これは私たちが持っている可能性のある任意の特許の侵害、あるいは競争製品の許可内またはマーケティングを阻止し、全体的に私たちの独占権を侵害することを防ぐことを困難にするかもしれない。私たちが特許出願中の任意の権利または私たちが外国司法管轄区域で所有または許可する可能性のある任意の特許を強制的に執行する訴訟手続きは、巨額のコストをもたらす可能性があり、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移すことは、私たちが所有または許可する可能性のある任意の特許が無効または狭義に解釈されるリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願が発行できない可能性があるリスクに直面し、第三者が私たちにクレームを請求する可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません。
多くの国に強制許可法があり，これらの法律により特許権者は第三者に強制的に許可を付与される可能性がある。また、多くの国は政府機関や政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では，特許権者の救済措置は限られている可能性があり，このような特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。もし私たちが私たちが所有または許可する可能性のある私たちの業務に関連する任意の特許を第三者にライセンスすることを余儀なくされた場合、私たちの競争地位は損なわれる可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性は不利な影響を受ける可能性がある.
私たちは第三者と同等または十分な特典の条項ですべての市場で知的財産権の許可または再許可を取得したり、付与したりしないかもしれない。
第三者の特許やノウハウを用いて私たちの製品を商業化する必要があるかもしれませんが、この場合、これらの第三者から許可を得ることが求められます。第三者知的財産権の許可は競争分野であり、より多くの老舗企業は、魅力的または必要と考えられる第三者知的財産権許可または買収戦略をとる可能性がある。より成熟した会社は私たちより競争優位を持っているかもしれません。それらの規模、資本資源及びより強い臨床開発と商業化能力のためです。しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。私たちはまた私たちの投資を適切なリターンを得るための条項で許可したり、第三者の知的財産権を取得することができないかもしれないし、全くできないかもしれない。もしこのような技術を許可できなければ
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私たちは不利な条項でこの技術を許可することを余儀なくされ、私たちの業務は実質的な損害を受けるかもしれない。必要な許可を得ることができなければ、影響を受けた現在または将来の候補製品を開発または商業化することができない可能性があり、これは私たちの業務に実質的な損害を与える可能性があり、このような知的財産権を持つ第三者は、私たちの販売禁止を求めることができ、あるいは私たちの販売については、印税や他の形態の賠償を支払う義務がある。我々が許可を得ることができても，非排他的である可能性があり，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるようにする.上記のいずれも、私たちの競争地位、業務、財務状況、経営結果、将来性を損なう可能性があります。
もし私たちが現在または任意の未来の合意の義務を履行できなければ、これらの合意に基づいて、第三者から知的財産権の許可を得ることができたり、許可者との業務関係が妨害されたりする可能性があり、私たちは私たちの業務に非常に重要な許可権を失う可能性があります。
私たちは特許、技術的ノウハウ、そして独自の技術に依存しており、私たち自身のものもあれば、Vertex、セノフィ、および他のパートナーが許可している。私たちのビジネス成功は、私たちの現在または未来の候補製品を開発、製造、マーケティング、販売し、第三者の固有の権利を侵害することなく、私たちおよび私たちのライセンシーの独自技術を使用する能力があることに依存します。もし私たちがこのような許可プロトコルの下で任意の義務を実質的に違反または違約した場合、Vertex、セノフィ、および他の協力者は、それぞれのライセンスプロトコルを完全に終了する権利があるかもしれない。これらの許可の任意の終了、または基礎特許が予期される排他性を提供できない場合、重大な権利の損失を招き、現在または将来の候補製品Pegasusの商業化能力を損なう可能性があるＴＭプラットフォーム、または他の技術、競争相手または他の第三者は、規制機関の承認を自由に求め、私たちと同じ製品を市場に販売し、現在または将来のいくつかの候補製品の開発および商業化を停止することを要求されるかもしれない。上記のいずれも、我々の競争地位、業務、財務状況、経営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
ライセンス契約によると、私たちと現在または未来のライセンシーとの間でも知的財産権に関する紛争が発生する可能性があります
さらに、第三者の知的財産権または技術を許可するプロトコルは複雑である可能性があり、このようなプロトコルのいくつかの条項は、様々な解釈の影響を受ける可能性がある。可能性のある契約解釈の相違の解決は、関連する知的財産権または技術に対する私たちの権利と考えられる範囲を縮小するか、または関連協定の下での私たちの財務または他の義務を増加させる可能性があり、いずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、我々が許可する可能性のある知的財産権紛争が、許容可能な条項で現在または将来の許可スケジュールを維持する能力を阻害または弱める場合、影響を受ける現在または将来の候補製品または技術の開発および商業化に成功することができない可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
知的財産権は現在または未来の候補製品や他の商業活動が商業成功を得ることを保証できない。多くの要素が私たちの知的財産権によって提供される任意の潜在的な競争優位性を制限するかもしれない。
私たちの知的財産権は、所有していても許可されていても、将来提供される保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があるため、私たちの業務を十分に保護できない可能性があり、私たちの競争相手や潜在的な競争相手に入る障害を提供したり、私たちの競争優位性を維持することができます。また、第三者が私たちの技術実践をカバーする知的財産権を持っていれば、私たちの知的財産権を十分に行使したり、私たちの知的財産権から価値を抽出することができないかもしれません。以下の例は例示的である
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このような事件が発生した場合、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性を深刻に損なう可能性があります。
特許保護に関するリスク
私たちの特許保護は、政府特許機関によって適用された様々なプログラム、書類提出、締め切り、費用支払い、および他の要求に応じて、特許期限を含む特許保護を取得して維持し、これらの発明に対する特許保護出願の締め切りを逃した場合、またはこれらの要件を遵守していない場合、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
米国特許商標局および外国政府特許機関は、特許出願中および任意の特許発行後に、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、および他の同様の規定を遵守することを要求する。また、定期維持費、継続費、年会費および/または様々な他の政府費用は定期的に支払う必要がある。場合によっては、適用規則に従って滞納金を支払うことによって、または他の方法でミスを訂正することができるが、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効される可能性があり、それにより、関連法ドメインの特許権の一部または全部の喪失をもたらす可能性がある。特許の放棄または失効をもたらす可能性のある不正事件には、規定された期限内に公式行動に対応できなかったこと、費用が支払われていなかったこと、および特許を適切に合法化することができず、正式な文書が提出されなかったことが含まれるが、これらに限定されない。この場合、我々の競争相手は同様または同じ製品またはプラットフォームで市場に参入する可能性があり、これは私たちの業務の見通しや財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
FDAが現在または将来の候補製品の上場承認の時間、期限および詳細に基づいて、私たちが所有または許可している1つまたは複数の米国特許は、1984年の“薬品価格競争および特許期限回復法”(Hatch-Waxman修正案と略称する)に従って限られた特許期間を回復する資格がある可能性がある。ハッジ·ワックスマン改正案は、製品開発およびFDA規制審査中に失われた特許期間の補償として、特許回復期間を最長5年とすることを許可している。ヨーロッパや他の管轄地域では、異なる法律が承認された薬品の特許延期を管理している。しかしながら、私たちは、テスト段階または規制審査中に職務調査を行うことができなかったこと、適用された最終期限内に出願を提出できなかったこと、関連する特許が満了する前に出願を提出できなかったこと、または適用された要求を満たすことができなかったことなどの理由で、特許延期を得ることができない可能性がある。例えば、私たちが承認された製品をカバーするすべての特許が、これらの特許がカバーしている製品がNDAの承認を受けた日から14年以上であれば、私たちは米国で延期されないかもしれない。しかも、特許保護の適用期間や範囲は私たちが要求しているものよりも短いかもしれない。もし私たちが特許期間の延長または回復を得ることができない場合、あるいはどのような延長の期限が私たちが要求したよりも短い場合、私たちの競争相手は私たちの特許が満了した後に競争製品の承認を受ける可能性があり、私たちの創造能力は実質的な悪影響を受ける可能性がある。
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特許法の変更は、特許の全体的な価値を低下させ、現在または将来の候補製品を保護する能力を弱める可能性がある。
他の生物製薬会社と同様に、私たちの成功は知的財産権、特に特許に大きく依存している。生物製薬業界で特許を獲得と実施することは技術上の複雑性と法律上の複雑性にも関連するため、コストが高く、時間がかかり、しかも内在的な不確定性を持っている。
近年、米国最高裁判所はいくつかの特許事件に対して裁決を下し、場合によっては利用可能な特許保護範囲を縮小するか、場合によっては特許所有者の権利を弱めるかを決定している。また，最近では米国や他の国の特許法をより多く改正することが提案されており，採択されれば，我々のノウハウのために特許保護を受ける能力，あるいは我々のノウハウを実行する能力に影響を与える可能性がある。米国議会、米国裁判所、米国特許商標局、および他の国の関連立法機関の将来の行動によれば、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、それによって、私たちが新しい特許を獲得したり、私たちの既存の特許と将来獲得可能な特許を実行する能力を弱める可能性がある。
私たちの商標、商号、ビジネス秘密に関するリスク
もし私たちの製品または会社名の商標および商号が私たちが製品をマーケティングしようとしている1つまたは複数の国/地域で十分に保護されていない場合、私たちは製品ブランド名の発売を延期し、異なる国/地域で異なるまたはあまり有効ではない商標や商号を使用するか、あるいは私たちの製品ブランド認知度を確立する他の潜在的な不利な結果に直面する可能性がある。
私たちの商標または商号は、挑戦、侵害、希釈、回避、汎用商標として発表されるか、または他の商標を侵害していると判断される可能性がある。この場合、私たちは、関心のある市場における潜在的なパートナーと顧客の名前の承認を得るために、これらの製品名を必要とするので、これらの商標に対する私たちの権利を保護することができないかもしれません。
また、商標登録中に、米国特許商標局や外国司法管轄区同様の機関が私たちの商標登録を拒否した訴訟を受ける可能性があります。例えば、2021年4月、米国特許商標局は、E 3リガーゼ全身ATLASおよびE 3ヒトATLASの登録申請に対して初歩的なオフィス行動拒否を発行した。私たちは最終的に論争でこの二つの拒否を克服したが、いくつかの私たちは克服できないかもしれない。
米国特許商標局および多くの外国司法管轄区の同様の機関においても、第三者は、係属中の商標出願に反対する機会があり、および/または登録商標の抹消を求める機会がある。例えば、2019年11月、ノワ製薬は米国とEU商標局で訴訟を起こし、KYMRIAH商標の権利を理由に、KYMERAとKYMERA Treateuticsの薬品と薬物開発サービスの登録申請を却下した。この紛争は2020年10月に友好的に解決され、KYMERAおよびKYMERA治療申請に関連して現在米国で登録または許可され、EUに登録されている。
もし私たちが私たちの商業秘密を十分に保護して実行できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう。
私たちが所有する可能性のあるまたは許可中の特許によって提供される保護に加えて、特許を取得できない可能性のあるノウハウ、特許を実施することが困難なプロセス、および私たちの製品発見および開発中に特許が含まれない可能性のあるノウハウ、情報、または技術に関連する任意の他の要素を商業秘密保護、秘密保護プロトコル、およびライセンスプロトコルに依存して保護することを求めている。私たちは、すべての従業員、コンサルタント、コンサルタント、および私たちのノウハウ、情報、または技術にアクセスできる任意の第三者にセキュリティ協定を締結することを要求していますが、ビジネス秘密は保護が困難かもしれませんし、私たちの協力者およびサプライヤーが使用するビジネス秘密の保護制御は限られています。私たちは私たちがすべての状況でこのような合意を取得したか、または私たちの商業秘密や独自の情報に接触した可能性があるか、または接触したことがあるすべての当事者とそのような協定を締結したことを保証することはできない。
さらに、どちらか一方が合意に違反し、私たちの商業秘密情報を意図的にまたは意図的に開示する可能性があり、私たちはこのような違反について十分な救済措置を得ることができないかもしれない。また，競争相手は我々のビジネス秘密を他の方法で取得したり，基本的に同じ情報や技術を独立して開発したりする可能性がある.強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。もし私たちが第三者が私たちのどんな商業秘密を使用するのを阻止するために法廷に訴えることを選択すれば、私たちは巨額の費用を生むかもしれない。私たちが勝訴しても、このような訴訟は私たちの時間と他の資源を消費するかもしれない。また、一部の外国の法律は、専有権や商業秘密の保護の程度や方法が米国の法律に及ばない。そのため、私たちは私たちの知的財産権を保護し、守る上で米国や海外で重大な問題に直面する可能性がある。もし私たちが第三者に私たちの知的財産権を不正に開示することを阻止できなければ、私たちは私たちの市場で競争優位性を確立したり、維持することができなくなり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来の見通しに大きな悪影響を及ぼすかもしれない。
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従業員の場合、私たちが締結した合意は、個人的に構想された、私たちの現在または計画中の業務または研究開発に関連するもの、または通常の勤務時間内、私たちのオフィス内で行われる、または私たちの設備または独自の情報を使用するすべての発明が、私たちの固有財産であることを規定している。私たちのすべての従業員が彼らの発明を私たちに譲渡することを要求しているにもかかわらず、私たちは実際に私たちが自分の知的財産権と見なしているすべての当事者とこのような合意を構想したり開発したりすることに成功しないかもしれない。知的財産権の譲渡は自動的に実行されない可能性があり、あるいは譲渡協定が違反される可能性があり、私たちは第三者にクレームをつけさせられたり、私たちが私たちの知的財産権の所有権だと思うことを決定するために、私たちが提起する可能性のあるクレームを弁護したりすることができます。このようなクレームは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
知的財産権訴訟と侵害クレームに関連するリスク
私たちは、費用がかかり、時間がかかり、成功しないかもしれない、被告になるか、または他の方法で私たちの知的財産権を保護または実行する訴訟の当事者になるかもしれない。
競争相手は、私たちの特許や商標を含む、私たちが持つ可能性のあるまたは許可内の任意の知的財産権を侵害するかもしれない。さらに、我々が所有する可能性のあるまたは許可内の任意の知的財産権も、発明権、優先権、有効性、または実行不可能な紛争を含む紛争のテーマとなる可能性がある。権利侵害や不正使用に対抗するために、私たちは費用が高く時間がかかるかもしれない侵害請求を要求されるかもしれない。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。また、侵害訴訟では、裁判所は、米国法第35編271(E)(1)節の規定に基づいて、私たちが所有する可能性のあるまたは許可内の任意の知的財産権を無効または強制執行できない、または他方が特許を取得する可能性のある技術を使用して特許侵害の安全港に属すると判断することができる。もう1つのリスクは、これらの特許の有効性が支持されていても、裁判所は、私たちが所有する可能性のある任意の特許が、関連技術またはそのような第三者の活動が私たちの特許出願を侵害していないか、または可能性のある任意の特許を有している可能性があることを理由に、他方の論争のある技術の使用を阻止することを拒否する可能性があるということである。任意の訴訟または弁護手続における不利な結果は、私たちが所有または許可する可能性のある任意の特許または他の知的財産権のうちの1つまたは複数を、無効、強制実行または狭義の解釈ができないリスクに直面させ、私たち自身のアプリケーションを発表できないリスクに直面させる可能性がある。このような訴訟や訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発活動または任意の将来の販売、マーケティングに利用できる資源を減少させる可能性があります, 患者は活動を支援または配布する。私たちはそのような訴訟や訴訟手続きを適切に行うのに十分な財政的または他の資源がないかもしれない。私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの財政資源とより成熟して発展した知的財産権の組み合わせを持っているので、このような訴訟や法的手続きの費用を私たちよりも効率的に負担するかもしれない。特許訴訟または他の訴訟の開始と継続によって生じる不確実性は、市場での競争能力に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
第三者によって開始されるか、または米国特許商標局によって提起されたライセンス後訴訟手続は、我々の特許出願または我々が所有する可能性または許可中の任意の特許に関する発明の有効性または優先権を決定するために必要である可能性がある。これらの訴訟は費用が高く、不利な結果は私たちの既存特許権の損失を招く可能性があり、関連技術の使用を停止したり、勝利者から許可権を得ようとしたりすることを要求することができるかもしれない。もし勝利者が商業的に合理的な条件で私たちにライセンスを提供しなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。可能なUSPTOライセンス後訴訟に加えて、欧州特許庁の特許異議訴訟の一方、又は我々の特許が挑戦を受ける可能性のある他の外国特許庁又は裁判所の類似訴訟の一方となる可能性がある。これらの訴訟の費用は巨大である可能性があり、いくつかの特許請求の範囲の喪失または特許全体の損失をもたらす可能性がある。付与後の挑戦手順における不利な結果は、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある関連国または司法管轄区域で私たちの1つまたは複数の発明を実施する他者を排除する権利を失う可能性があります。特許庁内の訴訟や認可後の手続きは、私たちの利益に不利な決定を招く可能性があり、たとえ私たちが成功しても、巨額のコストを招き、私たちの経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性があります。私たちは私たちの商業秘密や機密情報が盗用されることを防ぐことができないかもしれません。特に法律ではアメリカのようにこれらの権利を十分に保護できないかもしれません。
さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。さらに、公聴会、動議、または他の一時的な手続き、または事態の発展の結果が発表される可能性がある。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは私たちが所有したり許可したりする可能性のある知的財産権に対する侵害を検出できないかもしれない。第三者が私たちが所有する可能性のあるまたは許可中の任意の知的財産権を侵害していることを発見しても、第三者に訴訟を提起しないか、和解を達成することを選択することができます。もし私たちが後に第三者の権利侵害を起訴すれば、第三者がいくつかの法律を弁護することができるかもしれないが、侵害行為が初めて発見されて訴訟を提起するまでの間に遅延がない限り、ないだろう。このような法的防御は、私たちが所有または許可内の任意の特許または他の知的財産権を第三者に対して強制的に実行することができないかもしれない。
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1つ以上の国の知的財産権訴訟や行政事務室の挑戦は、私たちに大量の資源を費やし、私たちの人々の正常な責務に対する関心を分散させる可能性がある。解決策が私たちに有利であっても、知的財産権クレームに関連する訴訟や他の法的手続きは、巨額の費用を発生させ、私たちの技術や管理者の正常な責任を分散させる可能性があります。2021年8月、我々は、現在の候補製品とは無関係な第三者特許に挑戦するために、米国特許庁のプログラム、すなわちライセンス後審査を開始した。これに応じて、疑問視された第三者特許の所有者は、その特許を完全に放棄した。私たちは未来にもっと多くの第三者特許に挑戦するかもしれない。また、公聴会、動議、または他の一時的な手続きまたは事態の発展の結果が公表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思う場合、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。このような訴訟または訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発活動または任意の将来の販売、マーケティング、患者支援、または流通活動に使用することができるリソースを減少させる可能性がある。私たちはそのような訴訟や訴訟手続きを適切に行うのに十分な財政的または他の資源がないかもしれない。上述したように、私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの財政資源を持っているので、私たちよりもこのような訴訟や訴訟の費用を効率的に負担することができるかもしれない。特許訴訟または他の訴訟の開始および継続によって生じる不確実性は、私たちの臨床前研究および将来の臨床試験を継続し、私たちの研究計画を継続するための資金を調達する能力を含む、市場での競争能力を損なう可能性がある, 第三者から必要な技術的許可を得たり、開発協力に参加したりして、現在または将来の候補製品の商業化(承認された場合)を支援する。上記のいずれの事件も、私たちの業務、財務状況、運営結果、そして将来性を損なうだろう。
私たちまたは私たちの従業員が第三者の知的財産権を侵害したり、私たちの合意に違反したため、損害賠償や和解費用の影響を受ける可能性があります。私たちは、現職または元従業員、請負業者、またはコンサルタントを含む私たちまたは他方の当事者が第三者の機密情報を誤って開示していることを告発、告発されるか、または他の方法で訴訟または紛争の一方になる可能性がある。注意およびリソースを移動させることに加えて、このような紛争は、私たちのビジネス的名声および/または私たちのノウハウの保護に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの候補製品や計画に関連する知的財産権環境は混雑しており、第三者は法的訴訟を提起する可能性があり、私たちが彼らの知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害することを告発する可能性があり、その結果は不確実であり、私たちの業務の成功に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。私たちのビジネス成功は、私たちが現在および未来の候補製品を開発、製造、マーケティング、販売し、第三者の知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害することなく、当社の独自技術を使用する能力にかかっています。バイオテクノロジーおよび製薬業には、派生、干渉、再審、当事者間の審査、米国特許商標局で行われる認可後審査手続き、または外国司法管轄区域における異議および他の同様の手続きを含む特許および他の知的財産権に関する訴訟、および特許に挑戦する行政訴訟が多くある。私たちまたは私たちの現在または未来の任意のライセンシーまたは戦略パートナーは、私たちの現在または未来の候補製品および/または独自技術の侵害、流用、または他の方法で彼らの知的財産権を侵害すると主張する、特許または他の知的財産権を所有する第三者の将来の対抗訴訟または訴訟に参加し、直面したり、脅したりする可能性がある。現在あるいは未来の候補製品が馬に乗ることを保証することはできませんＴＭプラットフォームおよび私たちが開発している、開発されている、または将来開発される可能性のある他の技術は、第三者が所有する既存または将来の特許または他の知的財産権を侵害しない、または侵害しない、流用するか、または他の方法で侵害するであろう。例えば、私たちの多くの従業員たちは以前他のバイオテクノロジーや製薬会社に雇われていた。私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、およびコンサルタントが、私たちのために働いているときに他人の独自の情報またはノウハウを使用しないことを確実にするために努力しているが、私たちまたはこれらの個人は、商業秘密または他の固有情報を含む、そのような任意の個人の元雇用主の知的財産権の使用または開示を告発される可能性がある。私たちはまた、従業員、コンサルタント、およびコンサルタントの発明を保護するために提出された特許および出願、さらには、私たちの現在または未来の1つまたは複数の候補製品飛馬に関連する特許および出願の告発を受ける可能性があるＴＭプラットフォームや他の技術は、その前の雇用主またはアルバイト雇用主によって合法的に所有されている。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。
米国法第35編271(E)(1)節の規定によると、現在または将来の候補製品の開発、臨床前および臨床試験に関連するいくつかの活動は、特許侵害回避港によって制限される可能性があるが、FDAのこのような候補製品の承認を得ると、私たちまたは将来の任意の許可者または戦略パートナーは、直ちに将来の対抗訴訟の当事者になるか、または特許または他の知的財産権を有する第三者が、これらの候補製品の侵害、流用、または他の方法でその知的財産権を侵害する訴訟に直面したり、脅したりする可能性がある。我々が現在または将来の候補製品を開発している分野には，第三者が所有する米国や外国から発行される特許や係属中の特許出願が多く存在する.バイオテクノロジーや製薬業界の拡張や特許の発行に伴い、現在または将来の候補製品は、他人の特許権侵害のクレームを引き起こすリスクが増加する可能性がある。さらに、私たちを含む業界参加者は、どの特許が様々なタイプの薬剤、製品、またはそれらの使用または製造方法をカバーしているかを常に明確にしているわけではない。したがって，我々の分野では大量の特許が発行され，特許出願が提出されているため，第三者が我々の現在または将来の候補製品，技術または方法を含む特許権を所有していると主張する可能性がある.
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もし第三者が私たちが知的財産権を侵害、流用、または他の方法で侵害すると主張すれば、私たちは多くの問題に直面するかもしれませんが、これらに限定されません
私たちのいくつかの競争相手たちは彼らがより多くの資源を持っているので、私たちよりも効率的に訴訟費用を受けるかもしれない。さらに、いかなる訴訟の開始および継続に生じるいかなる不確実性も、運営を継続するために必要な資金を調達する能力に重大な悪影響を及ぼす可能性があり、または私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。上記のいずれの状況の発生も、我々の業務、財務状況、経営結果、または将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
第三者は私たちが許可されていない状況で彼らのノウハウを使用していると主張するかもしれない。米国で法に基づいて発行された特許の有効性推定は、証拠が“明瞭で納得できる”場合にのみ、米国裁判所でこの推定を覆すことができる、より高い証明基準である。第三者特許が付与されている可能性があるが、これらの特許が、現在または将来の候補製品の使用または製造に関連する成分、配合、製造方法、または治療方法の請求項を知らない。特許出願は発表するのに何年もかかるかもしれない。さらに、米国のいくつかの特許出願は特許発行前に秘密にされている可能性があるため、米国および多くの外国司法管轄区の特許出願は、通常、その最初の優先権出願日の18ヶ月後に公表され、科学文献の出版物は実際の発見よりも遅れていることが多いため、他社が現在または未来の候補製品または技術をカバーする特許出願を提出していないとは判断できない。もしそのような特許出願が特許として発行され、そのような特許が私たちの特許出願または私たちが所有または許可する可能性のある特許よりも優先的である場合、私たちは、第三者が所有している、商業的に合理的な条項では得られない、または全く得られない可能性のある権利、または非独占的基礎のみで取得できない権利を取得することを要求される可能性がある。現在処理中の第三者特許出願が存在する可能性があり、これにより、現在または将来の候補製品が発行された特許を侵害する可能性がある。私たちは第三者が所有する特許を知っているが、これらの特許は、私たちの現在または未来の候補製品や他の技術とは関係なく、私たちの現在または未来の候補製品や他の技術によって侵害される可能性もあると考えられる。また、, 第三者は将来的に特許を取得し、私たちの技術を使ってこれらの特許を侵害したと主張するかもしれない。さらに、私たちは関連特許を識別できないかもしれないし、特許が無効で、強制的に実行できない、使い切るか、または私たちの活動によって侵害されていないという結論を誤って導出することができないかもしれない。管轄権のある裁判所が、現在または将来の候補製品の製造プロセス、製造過程で使用または形成された分子または任意の最終製品自体をカバーするために任意の第三者特許を保有している場合、そのような特許の所有者は、適用特許によって許可されたか、またはそのような特許が満了するまで、無効または実行不可能であると判断されない限り、候補製品を商業化する能力を阻止することができるかもしれない。同様に、管轄権のある裁判所が任意の第三者特許を有し、共同療法または患者が方法を選択することを含む、私たちの処方、製造プロセス、または使用方法の様々な態様をカバーする場合、任意の特許の所有者は、ライセンスを取得しない限り、または特許が満了するまで、または最終的に無効または実行不可能と判定されるまで、候補製品を開発し、それを商業化する能力を阻止することができるかもしれない。いずれの場合も、そのような許可は商業的に合理的な条項や全く存在しないかもしれない。もし私たちが商業的に合理的な条項で第三者特許の必要な許可を得ることができなければ、あるいは私たちの現在または未来の候補製品や飛馬を商業化する能力を全く得ることができないならばＴＭプラットフォームは損傷したり遅延したりする可能性があり、私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。我々が許可を得ても，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるように非排他的である可能性がある.
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私たちにクレームを出した当事者は、禁止または他の公平な救済を求めて獲得するかもしれません。これは、私たちの現在または未来の候補製品のさらなる開発と商業化を効果的に阻止することができます。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、私たちの業務における従業員資源を大量に移転する可能性がある。もし私たちの侵害、流用、または他の侵害行為に対するクレームが成功した場合、故意に侵害した3倍の損害賠償金と弁護士費を含む大量の損害賠償金を支払う必要があるかもしれません。第三者から1つ以上の許可証を取得し、印税を支払うか、私たちの侵害製品を再設計することは不可能かもしれません。あるいは大量の時間とお金の支出が必要かもしれません。私たちはそのようなライセンスがあるかどうか、あるいは商業的に合理的な条項で提供されるかどうかを予測できない。さらに、訴訟がない場合であっても、我々の研究を進めたり、現在または将来の候補製品の商業化を可能にするために、第三者からライセンスを取得することを必要または選択することが可能である。私たちはもしあれば、合理的な費用または合理的な条項でこのような許可証のいずれかを得ることができないかもしれない。この場合、私たちは現在または未来の候補製品や技術をさらに開発して商業化することができず、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。
私たちは、関連する第三者特許を識別しないか、または第三者特許の関連性、範囲、または失効を誤って解釈する可能性があり、これは、私たちが権利侵害請求を受けるか、または現在または将来の候補製品を開発およびマーケティングする能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは、関連特許の識別、特許請求の範囲、または関連特許の満了を含む、私たちまたは私たちの許可者の任意の特許検索または分析を保証することはできず、私たちは、任意の管轄区における現在または将来の候補製品の商業化に関連する、または必要な、米国および海外のすべての第三者特許および係属特許出願を識別したことを確実にすることはできない。例えば、2000年11月29日までに出願された米国特許出願と、その日後に提出されたいくつかの米国特許出願とは、特許発行前に米国国外では提出されず、これらの出願は秘密にされている。上述したように、米国および他の地方の特許出願は、優先権を要求する最初の出願の約18ヶ月後に発行され、このような最も早い出願日は、一般に優先権日と呼ばれる。したがって、私たちの現在または未来の候補製品をカバーする特許出願は、私たちが知らずに第三者によって提出されたかもしれない。さらに、いくつかの制限された場合、公表された未定特許出願は、現在または未来の候補製品をカバーするために、または私たちの現在または未来の候補製品を使用するために、後で修正することができる。特許請求の範囲は、法律の解釈、特許における書面開示、および特許の起訴履歴に依存する。特許または保留出願の関連性または範囲の解釈は正しくないかもしれない, これは私たちが現在または未来の候補製品をマーケティングする能力に否定的な影響を及ぼすかもしれない。私たちは、私たちの現在または未来の候補製品が第三者特許のカバー範囲内にないか、または第三者の保留出願が関連範囲のクレームを提起するかどうかを誤って予測する可能性がある。私たちが関連する任意の米国または海外特許の満期日の決定は正しくない可能性があり、これは、現在または未来の候補製品を開発し、マーケティングする能力に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちは関連特許を識別して正確に解釈することができず、私たちが現在または未来の候補製品を開発し、マーケティングする能力に悪影響を及ぼすかもしれない。
もし私たちが関連特許を識別して正確に解釈できなければ、私たちは侵害請求を受けるかもしれない。私たちは私たちがこのような侵害請求を成功的に解決したり、他の方法で解決できるという保証はない。もし私たちがこのような紛争で失敗した場合、損害賠償金(これは重大かもしれない)の支払いを余儀なくされることを除いて、私たちは現在または未来の任意の候補品や侵害と思われる技術を商業化することを一時的または永久的に禁止されるかもしれない。可能であれば、私たちはまた、第三者の知的財産権を侵害しないように、現在または未来の候補製品を再設計することを余儀なくされるかもしれない。これらのすべての事件は、私たちが最終的に勝っても、私たちが大量の財務と管理資源を移転する必要があるかもしれません。そうでなければ、私たちは私たちの業務に投入することができ、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しに悪影響を及ぼすかもしれません。
従業員事務に関するリスク、管理成長、および私たちの業務に関するその他のリスク
従業員の事務と管理成長に関するリスク
私たちの未来の成功は私たちが肝心な幹部を維持する能力、及び合格した人材を吸引、維持、激励する能力にかかっている。
私たちはNello Mainolfi博士、私たちの総裁と最高経営責任者Jared Gollob医学博士、私たちの首席医療官ブルース·ジェイコブス、私たちの最高経営責任者エレーン·カウイ、そして私たちの管理、科学と臨床チームの他の主要なメンバーの研究開発、臨床と業務発展の専門知識に高度に依存している。私たちは私たちの幹部と招聘契約を締結したが、彼らの誰もが私たちとの雇用関係をいつでも終わらせることができる。私たちは私たちの役員や他の職員たちに“キーパーソン”保険を提供しない。また、私たちは、科学と臨床コンサルタントを含むコンサルタントとコンサルタントに依存して、私たちの研究開発と商業化戦略の制定を助けてくれます。私たちのコンサルタントやコンサルタントは、私たち以外の雇用主に雇われる可能性があり、他のエンティティと締結された相談または相談契約に基づいて約束することができ、これは、私たちが彼らを得る機会を制限するかもしれない。もし私たちが引き続き高い素質の人材を誘致し、維持することができなければ、私たちが成長戦略を推進する能力は制限されるだろう。
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合格した科学、臨床、製造及び販売とマーケティング人員を募集と維持することも著者らの成功の鍵となる。幹部や他の重要な従業員を失ったサービスは、私たちの研究開発と商業化目標の実現を阻害し、業務戦略を成功させる能力を深刻に損なう可能性がある。また、幹部やキーパーソンを交換することは困難かもしれませんが、私たちの業界では開発成功、規制承認、商業化に必要なスキルや経験を持っている個人の数が限られているので、長い時間がかかるかもしれません。この限られた人材バンクから募集する競争は非常に激しく、多くの製薬と生物技術会社の間の類似人員に対する競争を考慮して、私たちは受け入れ可能な条件でこれらの肝心な人員を採用、訓練、維持或いは激励することができないかもしれない。私たちはまた、大学や研究機関から科学や臨床人を募集する競争に直面している。臨床試験で成功できなかったことは、合格した科学者の採用と維持をもっと挑戦的になる可能性がある。
私たちは私たちの会社を発展させ、拡大する必要があり、私たちはこのような発展と拡張を管理する上で困難に直面するかもしれません。これは私たちの運営を乱すかもしれません。
2022年9月30日現在、169人のフルタイム従業員を有しており、従業員数と業務範囲を増やしていきます。私たちが予想していた発展と拡張を管理するためには、私たちの管理、運営、財務制度を継続して実施し、改善し、私たちの施設を拡大し、より多くの合格者を募集し、訓練し続けなければならない。私たちの経営陣は、日常活動から過剰な注意を移し、これらの開発活動を管理するために多くの時間を使用する必要があるかもしれない。私たちの資源が限られているため、私たちは私たちの業務の拡張を効果的に管理できないかもしれませんし、より多くの合格者を募集して訓練することもできません。これは、私たちのインフラが弱く、操作上のミスを招き、ビジネス機会を失い、従業員を失い、残りの従業員の生産性を低下させる可能性がある。私たちのビジネスの拡大は大きなコストを招く可能性があり、現在または将来の候補製品を開発するなど、他のプロジェクトから財務資源を移転する可能性があります。私たちの経営陣が私たちの予想した発展と拡張を効果的に管理できなければ、私たちの費用は予想以上に増加する可能性があり、私たちの収入を創出したり増加させる能力が低下する可能性があり、私たちは私たちの業務戦略を実施できないかもしれない。私たちの将来の財務業績と、現在または将来の候補製品を商業化し、効果的に競争する能力は、当社の将来の発展と拡張を効果的に管理する能力にある程度依存するだろう。
私たちまたは私たちが依存している第三者は自然災害の悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務の連続性と災害復旧計画は深刻な災害から私たちを十分に保護できないかもしれません。
洪水、火災、爆発、地震、極端な天気条件、医学流行病などの計画外事件は、現在の新冠肺炎の全世界伝播の任意の潜在的な影響、電力不足、電気通信故障或いはその他の自然或いは人為的な事故或いは事件を含み、私たちは私たちの工場或いは私たちの第三者契約メーカーの製造施設を十分に利用できず、すべて私たちの業務運営能力に実質的かつ不利な影響を与え、私たちの財務と運営状況に重大なマイナス影響を与える可能性がある。これらの施設を使用できないとコスト増加、候補製品の開発遅延、私たちの業務運営が中断する可能性があります。自然災害や流行病、例えば新冠肺炎疫病は、私たちの運営をさらに混乱させ、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、私たちは不要なオフィス員のための臨時在宅勤務政策を策定しており、これは私たちの業務計画や業務の実行に悪影響を及ぼす可能性があります。自然災害、停電、または他の事件が発生した場合、本社の全部または大部分を使用することができなくなり、私たちの研究施設や私たちの第三者契約メーカーの製造施設のような重要なインフラを破損したり、他の方法で運営を中断したりすることは難しいかもしれません。場合によっては、かなり長い間私たちの業務を継続することはできません。深刻な災害や同様の事件が発生した場合、我々の既存の災害復旧および業務連続計画は十分ではないことが証明される可能性がある。災害復旧と業務連続計画の性質が限られているので、大量の費用が発生するかもしれません, これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。私たちのリスク管理政策の一部として、私たちは私たちの業務に適していると思うレベルに保険範囲を維持します。しかし、これらの施設で事故や事故が発生すると、保険金額がいかなる損害や損失を補うのに十分であるかを投資家に保証することはできません。もし私たちの工場や私たちの第三者契約メーカーの製造施設が事故や事件または他のいかなる理由でも作動できなければ、短い時間であっても、私たちのいかなる研究開発プロジェクトも損害を受ける可能性があります。どの業務中断も、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
データやプライバシーに関するリスク
我々の内部コンピュータシステム、または我々の第三者CROまたは他の請負業者またはコンサルタントのシステムは、故障したり、セキュリティホールに遭遇したりする可能性があり、これにより、現在または将来の候補製品の開発計画が実質的に破壊される可能性がある。
セキュリティ対策が実施されているにもかかわらず、我々の内部コンピュータシステムおよび我々の第三者CROおよび他の請負者およびコンサルタントのコンピュータシステムは、コンピュータウイルス、許可されていないアクセス、自然災害、テロ、戦争、および電気通信および電気故障の破壊を受けやすい。これまで，このようなシステムの故障，事故，セキュリティホールは経験していないが，このような事件が発生して我々の運営が中断されると，我々の計画が深刻に中断される可能性がある.例えば、現在または未来の候補製品の臨床前研究または臨床試験データの損失は遅延をもたらす可能性があります
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私たちの規制承認は、私たちがデータを回復したりコピーしたりする費用を著しく増加させる。任意の中断またはセキュリティホールが、私たちのデータまたはアプリケーション、私たちの技術または現在または将来の候補製品に関連する他のデータまたはアプリケーションが失われたり、破損したり、または機密または固有の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの現在または未来の候補製品のさらなる開発は延期されるかもしれません。
私たちは私たちの情報システムをネットワーク攻撃から十分に保護できない可能性があり、サイバー攻撃は個人データを含む機密や独自の情報が漏洩し、私たちの名声を損なう可能性があり、私たちを重大な財務と法的リスクに直面させる可能性がある。
私たちの日常的な運営では、私たちは、私たちまたは私たちの第三者プロバイダが運営する情報技術システムに依存して、電子情報を処理、送信、保存します。私たちの製品発見作業では、名前、郵送住所、電子メールアドレス、電話番号、臨床試験情報など、様々な個人データを収集して使用することができます。成功したネットワーク攻撃は、知的財産権、データ、または他の流用資産の盗難または破壊、または他の方法で私たちの機密または独自の情報を危険にさらし、私たちの運営を混乱させる可能性があります。ネットワーク攻撃の頻度，複雑さ，強度が増加しており，発見されにくくなってきている.サイバー攻撃には、敵対する外国政府の不法行為、工業スパイ活動、電気通信詐欺および他の形態のネットワーク詐欺、有害なマルウェアの配備、サービス拒否、社会工学詐欺、または他のデータセキュリティ、機密性、完全性、および可用性を脅かす手段が含まれる可能性がある。成功したサイバー攻撃は、運営中断を含むが、運営中断に限定されず、金融情報、商業秘密、財務損失、会社戦略計画の開示を含む機密商業情報が流用されることを含む深刻な負の結果をもたらす可能性がある。私たちは私たちの情報システムを保護するために資源を投入しているにもかかわらず、私たちはネットワーク攻撃が脅威であることを認識しており、私たちの努力が情報セキュリティホールを防止することを保証することはできません。これらの抜け穴は、私たちの業務、法律、財務、または名声を損なう、あるいは私たちの運営結果と財務状況に実質的な悪影響を及ぼすことになります。セキュリティホールまたは不適切なアクセスを防止または軽減することができず、私たちの臨床データまたは患者個人データを使用または開示することができないいかなる行為も、重大な責任を招く可能性がある。, 国家データ保護法に違反し、連邦法(例えばHITECHによって改正されたHIPAA)、国際法(例えばEU一般データ保護条例やGDPR)は、私たちの名声に大きな悪影響を及ぼす可能性があり、収集したデータを使用して新しい研究を行い、私たちの業務を混乱させる可能性がある。
私たちは、私たちの第三者プロバイダに有効なセキュリティ措置を実施し、そのような任意の故障、欠陥、または違反を識別して修正することに依存します。私たちはまた、私たちの従業員やコンサルタントに依存して、彼らの安全証明書を保護し、私たちの敏感な情報を含む可能性のあるコンピュータや他のデバイスの使用とアクセスに関する私たちの政策とプログラムを遵守します。私たちまたは私たちの第三者プロバイダが、私たちの情報技術システムおよびデータ完全性を効果的に維持または保護できなかった場合、または私たちの情報技術システムの重大な中断を予見、計画または管理できなかった場合、私たちまたは第三者プロバイダは、このようなネットワーク攻撃を予防、検出および制御することが困難である可能性があり、そのような攻撃は、上記の損失、および医師、患者および私たちのパートナーとの紛争、規制制裁または処罰、運営費用の増加、支出または収入損失、または他の不利な結果をもたらす可能性があり、いずれも、私たちの業務、運営結果、財務状況、将来性、およびキャッシュフローに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。このような第三者がセキュリティホールを防止または軽減できなかったか、またはそのような情報を取得または開示することができなかったことは、私たちに同様の不利な結果をもたらす可能性がある。このようなセキュリティやデータプライバシー漏洩の影響を防止または軽減できなければ、訴訟や政府調査に直面する可能性があり、業務の潜在的な中断を招く可能性があります。
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私たちの普通株に関するリスクは
私たちの普通株の価格はずっと大幅に変動し続ける可能性があり、投資家は彼らのすべてまたは一部の投資を損失するかもしれない。
私たちの株価はずっと不安定で、様々な要因で大幅に変動し続ける可能性があります。一般的な株式市場，特にバイオ製薬会社の市場は極端な変動を経験しており，この変動は特定の会社の経営業績とは無関係であることが多い。この変動のせいで、あなたは投資の全部または一部を失うかもしれない。私たちの普通株の市場価格は多くの要素の影響を受けるかもしれません
2019年12月以来、新冠肺炎は世界各地で急速に伝播しており、このウイルスの変異体を識別しており、株式市場や投資家の感情に負の影響を与えている。私たちの普通株の価格は比例しない影響を受ける可能性があります。市場が不確定で不安定な時期に、投資家は伝統的な利益業界と会社を好むかもしれません。
不安定な市場や経済状況は、私たちの業務、財務状況、株価に深刻な悪影響を及ぼす可能性がある。
広く報道されているように、世界の信用と金融市場は過去数年間に極端な変動と破壊を経験し、流動性と信用供給の深刻な減少、消費者自信の低下、経済成長の減速、失業率の上昇及び経済安定の不確定性を含み、最近持続的な新冠肺炎の大流行と関連した状況を含む。信用と金融市場のさらなる悪化と経済状況への自信が起こらない保証はない。私たちの全体的な業務戦略は、このような経済低迷、不安定なビジネス環境、または持続不可能で不安定な市場状況のいずれかの悪影響を受ける可能性がある。現在の株式や信用市場が悪化したり改善されていない場合、任意の必要な債務や株式融資をより困難にし、コストがより高く、希釈度が高くなる可能性がある。また、私たちの株価は下落する可能性があり、一部の原因は株式市場の変動と全体的な経済低迷である。
適切かつ有利な条件で必要な融資を得ることができなければ、私たちの成長戦略、財務業績、株価に実質的な悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの1つまたは複数の候補製品の開発と商業化を延期、削減、または停止すること、または潜在的な許可内または買収を求めることを延期することを要求するかもしれない。さらに、私たちの現在の1つまたは複数のサービスプロバイダ、製造業者、および他のパートナーは、経済的に困難な時期を乗り切ることができない可能性があり、これは、私たちが時間通りに、予算で運営目標を達成する能力に直接影響を与える可能性がある。
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追加資本の調達は、私たちの株主に希釈し、私たちの運営を制限するか、または私たちの技術または現在または未来の候補製品の権利を放棄することを要求するかもしれません。
これまで、私たちが相当な製品収入を生み出すことができれば、私たちは私募と公募株式発行、債務融資、協力、戦略連合、マーケティング、流通、または許可手配を通じて、私たちの現金需要に資金を提供する予定です。私たちは現在約束された外部資金源を持っていない。私たちが普通株式または転換可能な証券または普通株に交換可能な証券を売却することによって追加資本を調達する場合、あなたの所有権資本は希釈され、これらの証券の条項は、清算または普通株株主としての権利に重大な悪影響を与える他の特典を含む可能性がある。債務融資が可能であれば、私たちの固定支払義務を増加させ、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、特定の行動をとる能力を制限または制限する契約を含む可能性がある。
もし私たちが第三者との他の協力、戦略連合またはマーケティング、流通または許可手配によって資金を調達する場合、私たちは、私たちの知的財産権、将来の収入フロー、研究計画、または現在または未来の候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないか、または私たちに不利になる可能性のある条項で許可を付与しなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じてより多くの資金を調達できない場合、私たちは私たちの1つ以上の候補製品の開発と商業化を延期、削減または停止することを要求されるかもしれません。私たちの潜在的なライセンス内や買収を延期するか、あるいは私たちが自分で開発し、マーケティングすることをより望んでいた現在または未来の候補製品の権利を与えることができます。
もし証券アナリストが私たちの業務に関する研究や報告を発表しなければ、あるいは彼らが私たちの株に対するマイナス評価を発表したら、私たちの株価は下落するかもしれません。
私たちの普通株の取引市場は、業界や金融アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告にある程度依存するだろう。私たちはこのようなアナリストを統制できない。私たちはあるアナリストから研究報告を得たにもかかわらず、アナリストが私たちを報道し続けたり、有利な報道を提供したりする保証はない。もし私たちの業務を追跡している一人以上のアナリストが私たちの株に対する彼らの評価を引き下げたら、私たちの株価は下落するかもしれない。さらに、もしこのようなアナリストの一人以上が私たちの株を追跡しなければ、私たちは市場での私たちの株の可視性を失うかもしれません。これは逆に私たちの株価を下落させるかもしれません。
私どもの役員、役員、主要株主及びその関連会社はわが社に大きな影響力を持っており、これはあなたが会社の事務に影響を与える能力を制限し、会社の統制権の変更を延期または阻止する可能性があります。
2022年9月30日現在、私たちの役員、役員、主要株主とその関連会社の既存保有量の合計は、私たちが発行した普通株の約75%を占めています。したがって、これらの株主が一緒に行動すれば、彼らは、私たちの管理と事務、および私たちの株主に承認された事項の結果に影響を与えることができ、選挙役員と任意の合併、合併、または私たちのほとんどの資産を売却することができます。投票権はこのような株主の間に集中しており、私たちの普通株の価格に悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、このような所有権集中は、以下のように私たちの普通株の市場価格に悪影響を及ぼす可能性がある
公開市場で私たちの大量の普通株を売ることは私たちの株価を下落させるかもしれない。
公開市場で私たちの大量の普通株を売ることはいつでも起こる可能性がある。これらの売却や市場で大量の普通株を持っていると思っている人が株を売却しようとしているという見方は、私たちの普通株の市場価格を下げる可能性があります。
我々の株式インセンティブ計画又はこれらの計画に基づいて付与された将来の報酬は、適用されるホームスケジュール、任意の適用される市場行き詰まり及びロックプロトコルの規定、並びに証券法第144条及び第701条の規定により許容される範囲内で、我々の株式インセンティブ計画又は当該計画に基づいて付与された将来の奨励に基づいて、発行された株式を公開市場で販売することができる。
条件によると、私たちの普通株式のいくつかの所有者は、彼らの株式に関する登録声明を提出することを要求する権利があり、または彼らの株式を私たち自身または他の株主のために提出する可能性のある登録声明に含める権利がある。私たちはまたS-8表の登録声明を提出して、私たちの株式補償計画に基づいて未来に発行する普通株の発行または保留を登録します。本レジストリS−8に基づいて登録された株式は、発行時に公開市場で自由に販売することができ、付与されると、関連会社に適用される数に制限される。これらの追加株のいずれかが公開市場で販売されている場合、またはそれらが売却されると考えられている場合、私たちの普通株の市場価格は低下する可能性がある。
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私たちは予測可能な未来に私たちの株にいかなる現金配当金も支払わないと予想されるので、資本付加価値(あれば)は投資家の唯一の収益源になるだろう。
私たちは私たちの株の現金配当金を発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、私たちの未来のすべての収益を維持するつもりで、もしあれば、私たちの業務の成長と発展に資金を提供します。したがって、私たち普通株の資本付加価値(あれば)は投資家の予測可能な未来における唯一の収益源になるだろう。
私たちはもっと大きな証券集団訴訟の危険に直面しているかもしれない。
歴史的に見ると、証券集団訴訟は通常、ある会社の証券市場価格が下落した後に提起される。このリスクは，バイオテクノロジーや製薬会社が近年大幅な株価変動を経験しているため，我々と特に関連している。もし私たちが起訴されれば、巨額のコストを招き、経営陣の注意と資源を移す可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性がある。
税金関連リスク
税法の変化は私たちや私たちの投資家に悪影響を及ぼすかもしれない。
米国連邦、州、地方所得税に関する規則は立法過程に参加する人員および米国国税局(IRS)と米国財務省の審査を受け続けている。税法の変化(これらの変化は追跡力を持つ可能性がある)は、私たちまたは私たちの普通株の所有者に悪影響を及ぼすかもしれない。近年、多くの変化が発生しており、未来にも変化が続くかもしれない。
現在、米国連邦所得税法のより多くの改正が考えられており、将来の税法の改正は私たちの業務、キャッシュフロー、財務状況、あるいは運営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。いつ、どのような形態または発効日に新税法が公布されるかどうか、または既存または新税法に基づいて法規および裁決が制定、公布または発表されるかどうかは、私たちまたは私たちの株主の納税責任を増加させるか、または税法または税法解釈の変化のいかなる悪影響を最大限に減少または軽減するために、運営方式を変更することを要求する可能性がある。税法の潜在的な変化が私たちの普通株投資に与える影響について税務コンサルタントにお問い合わせすることを促します。
私たちは私たちの純営業損失の繰越といくつかの他の税務属性を利用して未来の課税収入を相殺する能力はいくつかの制限を受ける可能性があるため、未来の納税義務を減らすことができません。
2021年12月31日現在、連邦と州の純営業損失の繰越はそれぞれ1.236億ドルと1.052億ドルであり、2036年から異なる金額で満期になっている(2017年12月31日以降の納税年度に発生した連邦純営業赤字の繰越は含まれておらず、満期の影響を受けない)。2021年12月31日までに、連邦と州の研究開発税収の繰越免除もあり、それぞれ1040万ドルと520万ドルで、2036年に満期になる。これらの純営業損失と税収控除は満期時には使用されていない可能性があり、将来の所得税負債を相殺するためには使えない。また、一般に、改正後の1986年の国税法第382条及び383条又は同法によると、会社が“所有権変更”を行う際には、変更前の純営業損失又は税収控除、又は純額又は控除を利用して将来の課税収入又は税金を相殺する能力が制限される。これらの目的に関して、所有権変更は、通常、1つまたは複数の株主または会社の株式の少なくとも5%を保有する株主グループの所定の試験期間内の総株式保有量が、これらの株主または株主グループの最低所有権パーセントよりも50ポイント以上増加する場合に生じる。私たちの既存のNOLや信用は、以前の所有権変更によって制限される可能性があります。さらに、私たちが任意の追加の所有権変更を経験した場合、NOLまたは信用を使用する能力は、規則382および383条によってさらに制限される可能性がある。さらに、将来的に私たちの株式所有権の変化は、その多くが私たちがコントロールできるものではなく、規則382および383条による所有権の変化を招く可能性がある。州法によると、私たちのNOLや信用もまた損なわれる可能性がある。それに応じて, 私たちは私たちのNOLや信用の実質的な部分を使用できないかもしれない。さらに、私たちがNOLや相殺能力を利用することは、私たちの収益力とアメリカ連邦と州の課税収入にかかっています。上述したように、“リスク要因-私たちの財務状況と追加資本需要に関連するリスク”の節では、私たちは設立以来、重大な純損失が発生しており、予測可能な未来に引き続き重大な損失を受けることが予想される；したがって、私たちは、規則382および383節に制限されたNOLまたはクレジット決済を利用するために、必要な米国連邦または州課税収入がいつ発生するかどうか分からない。
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私たちの統制と報告要求に関連するリスク
もし私たちが財務報告に対して適切かつ効果的な内部統制を維持できなければ、私たちの経営業績と私たちの経営業務の能力が損なわれる可能性がある。
私たちが正確な財務諸表をタイムリーに作成できるように十分な内部財務と会計制御と手続きを持っていることを確保して、これは高価で時間のかかる仕事であり、常に再評価する必要がある。財務報告の内部統制は、財務報告の信頼性を合理的に保証することを目的としたプログラムであり、公認された会計原則に基づいて財務諸表を作成する。2002年のサバンズ·オキシリー法第404条または第404条によると、我々の経営陣が提出した財務報告書の内部統制に関する報告書を、我々の独立公認会計士事務所が発行した財務報告内部統制に関する証明報告書を含めて提出しなければならない。
第404条の規定に適合するために、私たちはコストが高く、挑戦的である財務報告書に対する私たちの内部統制の過程を記録し、評価する過程に参加した。この点では、外部コンサルタントを招聘することが可能な内部資源を継続的に提供する必要があり、詳細な作業計画により、財務報告内部制御の十分性を評価して記録し、適宜ステップ改善制御プログラムを採用し、制御措置がファイルのように機能しているかどうかをテストすることにより、財務報告内部制御の継続報告及び改善手順を実施する。我々は努力したにもかかわらず，我々も我々の独立公認会計士事務所も，規定された時間枠内で結論を出すことが可能であり，財務報告の内部統制に有効であり，第404条の要件に適合していることを証明している。これは、私たちの財務諸表の信頼性に自信を失ったため、金融市場に不利な反応をもたらす可能性がある。また、投資家は、私たちの内部統制が不足していると思っていたり、正確な財務諸表をタイムリーに作成することができないと考えており、これは私たちの株価を損なう可能性があり、現在または将来規制機関の承認を得る可能性のある任意の候補製品を効率的にマーケティングして販売することを困難にしています。
私たちの開示統制と手続きはすべてのミスや詐欺を阻止したり検出できないかもしれない。
私たちは取引法の特定の報告書の要求事項を守らなければならない。我々の開示制御および手続きは、取引所法案に基づいて提出または提出された報告書において、開示を要求する情報が蓄積され、米国証券取引委員会規則および表で指定された期間内に管理層、記録、処理、まとめおよび報告に伝達されることを合理的に確保することを目的としている。任意の開示制御およびプログラムまたは内部制御およびプログラムは、発想および動作がどのように完全であっても、絶対的な保証ではなく、合理的な保証を提供することしかできず、制御システムの目標が達成されることを確保することしかできないと信じている。これらの固有の限界は，意思決定過程における判断が誤りである可能性があり，簡単な誤りや誤りによって故障が発生する可能性があるという現実を含む.さらに、ある人の個人的な行動、2人以上の結託、または無許可超越制御は、制御を回避することができる。したがって，我々の制御システム固有の制限により，誤りや詐欺による誤った陳述や開示不足が発見されることなく発生する可能性がある.
私たちの憲章と付例に関連するリスク
私たちの定款文書とデラウェア州法律における反買収条項は、制御権の変更を延期または阻止する可能性があり、これは私たちの普通株の市場価格を制限し、私たちの株主の現在の経営陣の変更を阻止または罷免する試みを阻止または挫折させる可能性がある。
私たちの4回目の改訂と再記載された会社登録証明書および私たちの第2の改正と再記述の定款には、わが社の支配権変更を延期または阻止することができ、または私たちの株主が有利と思う取締役会変更を延期または阻止する可能性がある条項が含まれています。いくつかの規定には
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また、私たちはデラウェア州で登録されているので、私たちはデラウェア州会社法第203条の規定によって管轄されています。この条項は、株主が議決権を持って発行された株の15%以上のいくつかの業務統合を禁止する可能性があります。これらの逆買収条項および私たちの4回目の改正および再記載された会社登録証明書および改訂および再記載された会社定款の他の条項は、株主または潜在的な買収者が私たちの取締役会の支配権を獲得することを困難にしたり、当時の取締役会が反対する行動を開始したり、わが社の合併、要約買収または代理権競争に関連することを延期または阻害する可能性があります。これらの規定はまた、代理権競争を阻止し、あなたと他の株主があなたが選択した取締役を選ぶことを難しくしたり、あなたが希望する他の会社の行動を取らせたりすることができます。制御権の変更、取引、取締役会の変動を遅延または阻止することは、私たちの普通株の市場価格の下落を招く可能性がある。
私たちの改正と再記述の定款は、私たちの株主によって開始される可能性のあるいくつかの訴訟の独占フォーラムとして特定の裁判所を指定し、これは、私たちの株主が有利な司法フォーラムを得ることが私たちとの紛争を処理する能力を制限することができる。
吾等の改正及び再記載された会社細則によれば、吾等が書面で別の裁判所を選択することに同意しない限り、デラウェア州衡平裁判所は、州法律が以下の事項について提起したクレームの唯一及び独占裁判所である：(1)吾等を代表して提出された任意の派生訴訟又は法律手続き、(2)吾等に違反する任意の取締役、上級職員又は他の従業員が吾等又は吾等の株主に対する信認責任に基づいて提起した任意の訴訟、(3)DGCL、吾等の改正及び再記載された会社登録証明書又は吾等の改正及び再記載された付例のいずれかの条文に基づいて提出された訴訟；または(4)内部事務原則またはデラウェアフォーラム条項によって管轄されるクレームを主張する任意の訴訟。デラウェア州フォーラム条項は証券法や取引法によって発生したいかなる訴訟根拠にも適用されないだろう。私たちが代替裁判所を選択することに書面で同意しない限り、米国マサチューセッツ州地域裁判所は、証券法または連邦裁判所条項に基づいて提起された任意の訴えを解決する唯一のおよび独占的なフォーラムであるべきであると、私たちが改正し、再記述する付例はさらに規定されている。また、私たちは、私たちの株式株式の権益を購入または他の方法で獲得した個人または実体は、デラウェアフォーラム条項と連邦フォーラム条項に注目して同意したとみなされ、再記載された規定である；しかし、株主ができなければ、連邦証券法およびその規則および法規の遵守を放棄したともみなされない。
私たちは、私たちの定款におけるデラウェアフォーラム条項および連邦フォーラム条項を修正し、再記述することが、株主にこのようなクレームを求める際に追加の訴訟費用をもたらす可能性があり、特に株主がデラウェア州またはマサチューセッツ州連邦に居住している場合、または適用される場所または近くに住んでいる場合には、追加の訴訟費用をもたらす可能性があることを認識している。また、私たちの改正と再記述された定款におけるフォーラム選択条項は、私たちの株主が司法フォーラムで、私たちまたは私たちの役員、役員、または従業員とのトラブルに有利だと思うクレームを提出する能力を制限する可能性があり、これは、訴訟が成功しても、私たちの役員、従業員に対する訴訟を阻止することができ、私たちの株主に利益をもたらす可能性があります。また、デラウェア州最高裁判所は、他州裁判所は連邦裁判所選択条項の有効性を維持し、この条項は証券法によるクレームを要求すると主張しているが、他の裁判所が私たちの連邦フォーラム条項を実行するかどうかには不確実性があると判断した。もし連邦フォーラムの条項が実行できないことが発見されたら、私たちはこのような問題の解決に関連した追加費用を発生させるかもしれない。連邦フォーラムの条項はまた、その条項が実行不可能または無効だと主張する株主に追加的な訴訟費用を適用するかもしれない。デラウェア州衡平裁判所および米国マサチューセッツ州地域裁判所もまた、訴訟の株主が存在するか、または訴訟を提起する裁判所を選択する可能性があり、このような判決は、私たちの株主に多かれ少なかれ有利である可能性があることを含む、他の裁判所とは異なる判決または結果を下す可能性がある。
項目2.未登録資産販売TY証券とその収益の使用。
2022年9月30日までの四半期内に、会社が2022年8月18日に提出した8-K表の詳細な説明を除いて、未登録証券は何も販売していません。
プロジェクト3.デフォルトUPON高級証券です。
ない。
プロジェクト4.地雷安全安全に開示する。
ない。
項目5.その他情報です。
ない。
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プロジェクト6.eXhibitです。
展示品 番号をつける |
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説明する |
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4.1 |
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事前出資株式証明書表(登録者として2022年8月18日に提出された8-K表の現在の報告書の添付ファイル4.1が提出され、参照によって本明細書に組み込まれる)。 |
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10.1** |
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証券購入協定は、日付が2022年8月18日であり、Kymera治療会社およびその当事者によって署名される(登録者として2022年8月18日に提出された8−K表の現在の報告書の添付ファイル10.1提出は、参照によって本明細書に組み込まれる)。 |
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10.2** |
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登録権利協定は、2022年8月18日に、Kymera治療会社およびその当事者によって締結される(登録者として2022年8月18日に提出された8-K表の現在の報告書の添付ファイル10.2が提出され、参照によって本明細書に組み込まれる)。 |
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31.1 |
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2002年のサバンズ·オキシリー法第302節で可決された1934年の証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて発行された首席執行幹事証明書。 |
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31.2 |
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2002年サバンズ−オキシリー法第302節で可決された1934年証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて首席財務幹事が認証された。 |
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32.1* |
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2002年にサバンズ·オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条に規定されている最高経営責任者証明書。 |
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32.2* |
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2002年の“サバンズ-オックススリー法案”906節で採択された“米国法典”第18編1350条による首席財務官の認証。 |
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101.INS |
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XBRLインスタンスドキュメントを連結する |
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101.衛生署署長 |
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イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 |
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101.CAL |
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インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 |
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101.DEF |
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インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する |
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101.LAB |
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XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する |
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101.価格 |
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インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント |
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表紙相互データ |
*1934年に改正された証券取引法第18条については、本証明は提出されたものとみなされず、この条項の責任によっても制限されない。このような証明は、引用によってそのような出願が明示的に組み込まれない限り、改正された1933年の証券法に基づいて提出されたいかなる出願にも組み込まれているとはみなされない。
**S-Kルール601(A)(5)項に従って、表および証拠品が省略されています。任意の漏れたスケジュールおよび/または展示品のコピーは、要求に応じて米国証券取引委員会に提供される。
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SIGNAURES
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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Kymera治療会社は |
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日付：2022年11月3日 |
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差出人： |
Nello Mainolfi Ph.D |
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Nello Mainolfi博士. |
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社長と最高経営責任者 |
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日付：2022年11月3日 |
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差出人： |
/s/ブルース·ヤコブブス、CFA、MBA |
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ブルース·ジェイコブスCFA MBA |
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首席財務官 |
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