誤り2022Q312-310001664710Http：//Fasb.org/us-GAAP/2022#ライセンスメンバーHttp：//Fasb.org/us-GAAP/2022#ライセンスメンバーHttp：//Fasb.org/us-GAAP/2022#ライセンスメンバーHttp：//Fasb.org/us-GAAP/2022#ライセンスメンバー00016647102022-01-012022-09-3000016647102022-10-27Xbrli：共有00016647102022-09-30ISO 4217：ドル00016647102021-12-31ISO 4217：ドルXbrli：共有00016647102022-07-012022-09-3000016647102021-01-012021-09-3000016647102021-07-012021-09-300001664710アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2021-12-310001664710US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2021-12-310001664710アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2021-12-310001664710アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2022-01-012022-03-310001664710US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2022-01-012022-03-3100016647102022-01-012022-03-310001664710アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2022-01-012022-03-310001664710アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2022-03-310001664710US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2022-03-310001664710アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2022-03-3100016647102022-03-310001664710アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバーKros：AtTheMarketOfferingMembers2022-04-012022-06-300001664710アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2022-04-012022-06-300001664710US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2022-04-012022-06-3000016647102022-04-012022-06-300001664710アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2022-04-012022-06-300001664710アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2022-06-300001664710US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2022-06-300001664710アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2022-06-3000016647102022-06-300001664710アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバーKros：AtTheMarketOfferingMembers2022-07-012022-09-300001664710アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2022-07-012022-09-300001664710US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2022-07-012022-09-300001664710アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2022-07-012022-09-300001664710アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2022-09-300001664710US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2022-09-300001664710アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2022-09-3000016647102021-09-300001664710アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2020-12-310001664710US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2020-12-310001664710アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2020-12-3100016647102020-12-310001664710アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2021-01-012021-03-310001664710US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2021-01-012021-03-3100016647102021-01-012021-03-310001664710アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2021-01-012021-03-310001664710アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2021-03-310001664710US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2021-03-310001664710アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2021-03-3100016647102021-03-310001664710アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2021-04-012021-06-300001664710US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2021-04-012021-06-3000016647102021-04-012021-06-300001664710アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2021-04-012021-06-300001664710アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2021-06-300001664710US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2021-06-300001664710アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2021-06-3000016647102021-06-300001664710アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2021-07-012021-09-300001664710US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2021-07-012021-09-300001664710アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2021-07-012021-09-300001664710アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2021-09-300001664710US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2021-09-300001664710アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2021-09-300001664710Kros：AtTheMarketOfferingMembers2021-05-012021-05-310001664710アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2022-09-300001664710アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル1メンバー2022-09-300001664710アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル2メンバー2022-09-300001664710アメリカ-公認会計基準：公正価値投入レベル3メンバーアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2022-09-300001664710アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2021-12-310001664710アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル1メンバー2021-12-310001664710アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル2メンバー2021-12-310001664710アメリカ-公認会計基準：公正価値投入レベル3メンバーアメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2021-12-310001664710Kros：AtTheMarketOfferingMembers2021-05-032021-05-030001664710アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバーKros：AtTheMarketOfferingMembers2021-01-012021-12-310001664710アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバーKros：AtTheMarketOfferingMembers2021-12-310001664710アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバーKros：AtTheMarketOfferingMembers2022-01-012022-09-300001664710アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバーKros：AtTheMarketOfferingMembers2022-09-300001664710米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2022-09-300001664710米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2021-12-310001664710Kros：A 2017 StockIncentivePlanMember2022-09-300001664710KROS：A 2020 StockIncentivePlanMembers2022-01-012022-09-30Xbrli：純0001664710KROS：A 2020 StockIncentivePlanMembers2022-01-012022-01-010001664710KROS：A 2020 StockIncentivePlanMembers2022-09-300001664710米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2022-01-012022-09-300001664710米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2022-07-012022-09-300001664710米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2021-07-012021-09-300001664710米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2022-01-012022-09-300001664710米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2021-01-012021-09-300001664710アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2022-07-012022-09-300001664710アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2021-07-012021-09-300001664710アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2022-01-012022-09-300001664710アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2021-01-012021-09-3000016647102021-02-012021-02-280001664710アメリカ公認会計基準：従業員ストックメンバー2022-01-012022-09-300001664710アメリカ公認会計基準：従業員ストックメンバー2021-01-012021-09-300001664710アメリカ公認会計基準：ライセンスメンバーKROS：ニューロン治療IncMember2021-01-012021-09-300001664710アメリカ公認会計基準：ライセンスメンバーKros：HansohShanghai HealthtechCo Ltd.メンバー2022-01-012022-09-300001664710アメリカ公認会計基準：ライセンスメンバーKros：HansohShanghai HealthtechCo Ltd.メンバー2022-09-300001664710US-GAAP：ライセンスプロトコル用語メンバKros：全科病院会社のメンバー2021-12-012021-12-310001664710アメリカ公認会計基準：ライセンスメンバーKros：HansohShanghai HealthtechCo Ltd.メンバー2021-10-012021-12-31

アメリカです

アメリカ証券取引委員会

ワシントンD.C.，20549

________________________________________

表10-Q

________________________________________

(マーク1)

☒			1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告

本四半期末まで2022年9月30日

あるいは…。

☐			1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告

そこからの過渡期について

依頼書類番号：001-39264

________________________________________

Keros治療会社は

(登録者の正確な氏名はその定款に記載)

________________________________________

デラウェア州						81-1173868
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織)						(税務署の雇用主 識別コード)
ハイデン通り99番地, スイートルーム120, E号棟 レキシントン, マサチューセッツ州						02421
(主にオフィスアドレスを実行)						(郵便番号)

電話：(617) 314-6297

(登録者の電話番号、市外局番を含む)

________________________________________

同法第12条(B)に基づいて登録された証券：

クラスごとのタイトル

取引記号

登録された各取引所の名称

普通株、1株当たり0.0001ドル

Kros

ナスダック株式市場有限責任会社

再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す☑  はい、そうです   ☐違います

再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す☑ はい、そうです  ☐違います

登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。

大型加速ファイルサーバ

☐

ファイルマネージャを加速する

☑

非加速ファイルマネージャ

☐

比較的小さな報告会社

☐

新興成長型会社

☑

新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する☐

登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)☐ はい、そうです☑違います

2022年10月27日までに27,543,251登録者普通株の流通株は、1株当たり0.0001ドルの価値がある。

---

カタログ

						ページ
前向き陳述に関する特別説明						2
会社の参考資料に関する特別説明						3
商標に関する特別説明						3
我々の業務に関する選定リスクの概要						4
第1部：			財務情報			5
第1項。			財務諸表(監査なし)			5
			簡明総合貸借対照表			5
			簡明総合業務報告書			6
			株主権益簡明合併報告書			7
			キャッシュフロー表簡明連結報告書			8
			簡明合併財務諸表付記			9
第二項です。			経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析			15
第三項です。			市場リスクの定量的·定性的開示について			26
第四項です。			制御とプログラム			27
第二部です。			その他の情報			27
第1項。			法律訴訟			27
第1 A項。			リスク要因			27
第二項です。			未登録株式証券販売と収益の使用			79
第三項です。			高級証券違約			80
第四項です。			炭鉱安全情報開示			80
五番目です。			その他の情報			80
第六項です。			陳列品			81
サイン

1

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前向き陳述に関する特別説明

Form 10−Qに関するこの四半期報告書には、1995年の個人証券訴訟改革法に適合した前向きな陳述が含まれている。本四半期報告書10-Q表に含まれる歴史的事実に関する陳述を除くすべての陳述は、以下の陳述を含む前向き陳述である

▪骨髄異形成症候群(MDS)患者における主要タンパク質治療製品候補Ker−050の第2段階臨床試験の追加データを発表するタイミング

▪我々が行っている骨髄線維化関連細胞減少患者におけるKer−050の第2段階臨床試験のデータ公表時間；

▪我々が行っている第2段階臨床試験のデータ公表時間は，鉄難治性鉄欠乏性貧血患者における小分子製品候補Ker−047を先行していた

▪MDSおよび機能性鉄欠乏を伴う骨髄線維化患者におけるKer−047の第2段階臨床試験の開始時間およびデータの公表

▪肺動脈高圧患者における第3の候補製品Ker-012の第2段階臨床試験の開始時間；

▪新冠肺炎の大流行に関連するリスクは、著者らの業務、臨床前研究と臨床試験に不利な影響を与える可能性がある

▪私たちはアメリカや他の国で私たちの製品のマーケティングと販売に成功するために必要な規制の承認と許可を得ることができます

▪他の候補製品パイプラインを進めることができます

▪私たちは販売とマーケティング能力を発展させ

▪私たちが商業化できるどんな製品の市場受容率や程度は

▪競争激化の影響と市場での新しい競争相手の革新です

▪私たちのビジネスのために資金を得る能力は

▪私たちは協力する能力を確立し維持しています

▪私たちは期待される成長能力を効率的に管理しています

▪私たちは私たちの知的財産権とノウハウを維持し、保護し、強化する

▪私たちは第三者の知的財産権やノウハウを侵害することなく私たちの業務を運営することができます

▪知的財産権侵害、製品責任、その他のクレームに関連する費用；

▪米国、オーストラリア、ニュージーランド、ヨーロッパ、韓国などの海外規制動向

▪私たちは合格した従業員の能力を引き付けて維持します

▪私たちは“2012年創業始動法案”に規定されている新興成長型会社の資格に対する期待値

▪将来の収入、採用計画、費用、資本支出、資本要求、株式業績に関する報告書

▪私たちの普通株の未来の取引価格と証券アナリストはこのような価格に及ぼす影響を報告する。

場合によっては、“予想”、“信じ”、“継続”、“可能”、“推定”、“予想”、“意図”、“可能”、“可能”、“目標”、“進行中”、“計画”、“予測”、“プロジェクト”、“潜在”、“すべき”、“すべき”、“将”または“将”またはこれらの用語の否定によって前向き陳述を識別することができる。または未来に関する陳述を識別することを意図した他の比較可能な用語。これらの陳述は既知および未知のリスク、不確定性および他の要素に関連し、私たちの実際の結果、活動レベル、業績または成果はこれらの前向き陳述と明示的または暗示的な情報とは大きく異なる可能性がある

また、“私たちが信じている”という声明と類似した声明は、関連テーマに対する私たちの信念と意見を反映している。これらの陳述は，本報告日までに入手可能な情報に基づいており，これらの情報はこのような陳述の合理的な基礎を構成していると考えられるが，このような情報は限られているか不完全である可能性があり，我々の陳述はすべきではない

2

---

私たちが入手可能なすべての関連情報について詳細な調査や検討が行われたことを示すために読んでください。これらの陳述は本質的に不確実であり、投資家にこのような陳述に過度に依存しないように注意する。

あなたは、私たちの実際の結果が、私たちの前向きな陳述において明示的または示唆された結果とは大きく異なる重要な要素をもたらす可能性があることを議論するために、本四半期報告書10-Q表第II部分1 A項の“リスク要因”の節を読むべきである。しかも、私たちは持続的な環境で運営している。新たなリスク要因や不確定要因が時々出現する可能性があり、管理職がすべてのリスク要因や不確定要因を予測することは不可能である。これらの要因のため、本四半期報告書のForm 10-Qに関する前向きな陳述が正確であることが証明されることは保証できません。法的要件が適用されない限り、私たちは、任意の新しい情報、未来のイベント、状況の変化、または他の理由による、本明細書に含まれる任意の前向きな陳述を公開または修正するつもりはありません。

あなたはこのForm 10-Q四半期報告書を完全に読んで、私たちの未来の実際の結果が私たちが予想していたものと大きく違うかもしれないということを理解しなければならない。私たちはこのような警告声明を通じて私たちのすべての展望的声明を限定する。

会社の参考資料に関する特別説明

本四半期報告Form 10−Qのうち，“Keros”，“会社”，“我々”とは，Keros治療会社とその子会社を指す。

商標に関する特別説明

本四半期報告でForm 10-Q形式で出現したすべての商標，商号，サービスマークは，それぞれの所有者の財産である.

3

---

我々の業務に関する選定リスクの概要

私たちの業務は重大な危険と不確実性に直面している。以下のいずれかのリスクが発生すれば、私たちの業務、財務状況、経営結果は重大な悪影響を受ける可能性があります。あなたは、本四半期報告書10-Q表第II部分第1 A項の“リスク要因”の節のリスク要因の全面的な議論を慎重に検討し、考慮しなければならない。より重大なリスクには以下のリスクが含まれています

•私たちの経営の歴史は限られており、設立以来毎年純損失が出ており、将来的には純損失が続くと予想されています

•私たちは私たちの候補製品の開発を完了して商業化を始めるために多くの追加資金を必要とするだろう。必要なときに必要な資金を得ることができない場合、いくつかの製品開発や研究業務を延期、減少、またはキャンセルさせる可能性があります

•私たちは私たちの候補製品の成功に深刻に依存しており、これらの候補製品は早期臨床開発段階にある。私たちが臨床試験を通じて私たちの現在または未来の候補製品を推進できなければ、マーケティングの承認を得ることができず、最終的に私たちが開発した任意の候補製品を商業化したり、その過程で重大な遅延に遭遇した場合、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう。

•私たちのすべての候補製品は臨床前または早期臨床開発段階にある。臨床試験は設計と実施が困難であり、しかも長く高価な過程に関連し、結果は不確定である。私たちは、Ker-050、Ker-047、Ker-012、または任意の未来の候補製品の開発および商業化の完了に遅延があったり、最終的には達成できないかもしれない

•もし私たちが規制部門の承認を得た任意の候補製品を商業化することに成功しなかった場合、あるいはそうする過程で重大な遅延に遭遇すれば、私たちの業務は実質的な損害を受けるだろう

•私たちは他のバイオテクノロジーや製薬会社からの激しい競争に直面しています。もし私たちが効果的に競争できなければ、私たちの経営業績は影響を受けます

•私たちの成功は私たちの知的財産権を保護する能力にある程度かかっている。私たちの固有の権利と技術を保護することは難しくて高価で、私たちはそれらの保護を保障できないかもしれない

•著者らは依存し、そして引き続き第三者に依存し、独立した臨床研究者、契約実験室と契約研究組織を含めて、著者らの臨床前研究と臨床試験を行う予定である。もしこれらの第三者がその契約の責務を成功的に履行できない場合、あるいは予想される期限までに完了することができなければ、規制機関から候補製品の承認を得られないか、商業化される可能性があり、私たちの業務は深刻な損害を受ける可能性がある

•私たちは第三者供給と私たちの候補製品の製造に依存して、承認されれば、引き続き第三者に依存して私たちの製品を生産することが予想されます。任意の第三者が十分な数の候補製品または製品を提供することができなかった場合、または許容可能な品質レベルまたは価格で提供できなかった場合、または満足できる法規準拠を維持または達成できなかった場合、そのような候補製品の開発および任意の製品の商業化は、停止、延期、または利益が低下する可能性がある

•私たちの未来の協力は私たちの業務に非常に重要になるだろう。もし私たちが新しい協力を行うことができない場合、あるいはこれらの協力が成功しなければ、私たちの業務は不利な影響を受ける可能性がある

•新冠肺炎疫病は著者らの臨床前研究と臨床試験の時間或いは結果を含む著者らの業務に不利な影響を与える可能性がある。

4

---

第1部財務情報

項目1.財務諸表(監査なし)

Keros治療会社は

簡明総合貸借対照表

(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)

(未監査)

			九月三十日 2022						十二月三十一日 2021
資産
流動資産：
現金と現金等価物			$	239,426					$	230,042
売掛金			—						18,000
前払い費用と他の流動資産			6,449						3,398
流動資産総額			245,875						251,440
経営的リース使用権資産			447						1,067
財産と設備、純額			1,680						1,335
制限現金			1,327						1,327
その他長期資産			$	3,221					$	82
総資産			$	252,550					$	255,251
負債と株主権益
流動負債：
売掛金			$	2,655					$	3,645
賃貸負債の当期部分を経営する			455						862
費用とその他の流動負債を計算しなければならない			8,415						7,339
流動負債総額			11,525						11,846
賃貸負債を経営し，当期分を差し引く			—						231
総負債			11,525						12,077
株主権益：
普通株、額面$0.0001一株一株200,000,0002022年9月30日と2021年12月31日までのライセンス株26,077,204そして23,974,8342022年9月30日と2021年12月31日までにそれぞれ発行·発行された株			2						2
追加実収資本			439,739						366,927
赤字を累計する			(198,716)						(123,755)
株主権益総額			241,025						243,174
総負債と株主権益			$	252,550					$	255,251

簡明な連結財務諸表の付記を参照。

5

---

Keros治療会社は

簡明総合業務報告書

(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)

(未監査)

						9月30日までの3ヶ月間												9月30日までの9ヶ月間
						2022						2021						2022						2021
収入：
許可証収入						$	—					$	—					$	—					$	100
総収入						—						—						—						100
運営費用：
研究開発						(21,039)						(14,832)						(62,398)						(36,310)
一般と行政						(6,937)						(5,365)						(20,432)						(15,297)
総運営費						(27,976)						(20,197)						(82,830)						(51,607)
運営損失						(27,976)						(20,197)						(82,830)						(51,507)
その他の収入，純額
利子支出，純額						—						(1)						(1)						(3)
研究開発奨励収入						3,705						—						7,081						—
その他の収入，純額						762						(137)						789						(282)
その他の収入を合計して純額						4,467						(138)						7,869						(285)
所得税前損失						(23,509)						(20,335)						(74,961)						(51,792)
所得税の割引						—						38						—						(12)
純損失						$	(23,509)					$	(20,297)					$	(74,961)					$	(51,804)
普通株株主は純損失を占めるべき--基本損失と希薄損失(注9)						$	(23,509)					$	(20,297)					$	(74,961)					$	(51,804)
普通株主1株当たり純損失−基本損失と希薄損失−						$	(0.92)					$	(0.87)					$	(3.05)					$	(2.22)
加重平均発行済み普通株式-基本と希釈後の普通株式						25,549,701						23,362,237						24,538,159						23,299,720

簡明な連結財務諸表の付記を参照

6

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Keros治療会社は

株主権益簡明合併報告書

(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)

(未監査)

						普通株 $0.0001額面.額面												その他の内容 支払い済み 資本						積算 赤字.赤字						株主権益総額
						株式.株						金額
2021年12月31日まで						23,974,834						$	2					$	366,927					$	(123,755)					$	243,174
普通株式オプションの行使						28,269						—						118						—						118
株に基づく報酬						—						—						4,388						—						4,388
純損失						—						—						—						(24,186)						(24,186)
2022年3月31日まで						24,003,103						$	2					$	371,433					$	(147,941)					$	223,494
普通株を発行して、引受割引、手数料、発行コストを差し引いた純額は#ドルです153						355,425												$	9,684											$	9,684
普通株式オプションの行使						70,854												502												502
株に基づく報酬												—						4,794												4,794
純損失																		—						(27,266)						(27,266)
2022年6月30日まで						24,429,382						$	2					$	386,413					$	(175,207)					$	211,208
普通株を発行して、引受割引、手数料、発行コストを差し引いた純額は#ドルです796						1,592,322												$	48,476											$	48,476
普通株式オプションの行使						55,500												96												96
株に基づく報酬												—						4,754												4,754
純損失																		—						(23,509)						(23,509)
2022年9月30日まで						26,077,204						$	2					$	439,739					$	(198,716)					$	241,025
						普通株 $0.0001額面.額面												その他の内容 支払い済み 資本						積算 赤字.赤字						株主権益総額
						株式.株						金額
2020年12月31日まで						23,192,866						$	2					$	326,730					$	(65,011)					$	261,721
普通株式オプションの行使						78,628						—						42						—						42
株に基づく報酬						—						—						2,494						—						2,494
純損失						—						—						—						(15,885)						(15,885)
2021年3月31日まで						23,271,494						$	2					$	329,266					$	(80,896)					$	248,372
普通株式オプションの行使						57,277												$	57					$	—					$	57
株に基づく報酬						—						—						2,849						—						2,849
純損失						—						—						—						(15,622)						(15,622)
2021年6月30日まで						23,328,771						$	2					$	332,172					$	(96,518)					$	235,656
普通株式オプションの行使						68,022						$	—					$	35					$	—					$	35
株に基づく報酬						—						$	—					$	3,084					$	—					$	3,084
純損失						—						$	—					$	—					$	(20,297)					$	(20,297)
2021年9月30日まで						23,396,793						$	2					$	335,291					$	(116,815)					$	218,478

簡明な連結財務諸表の付記を参照。

7

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Keros治療会社は

キャッシュフロー表簡明連結報告書

(単位：千)

(未監査)

			9月30日までの9ヶ月間
			2022						2021
経営活動のキャッシュフロー：
純損失			$	(74,961)					$	(51,804)
純損失と経営活動で使用される現金純額の調整：
減価償却費用			547						274
固定資産処分損失			11						20
株に基づく報酬費用			13,936						8,427
使用権資産の変更			—						(709)
非現金レンタル費用			620						322
経営性資産と負債変動状況：
売掛金			18,000						—
前払い費用と他の流動資産			(3,051)						(2,875)
その他の資産			(1,574)						—
売掛金			(1,003)						662
使用権資産と経営賃貸負債			(2,203)						397
費用とその他の流動負債を計算しなければならない			1,059						2,749
その他負債			—						(46)
経営活動のための現金純額			(48,619)						(42,583)
投資活動によるキャッシュフロー：
財産と設備を購入する			(890)						(865)
投資活動のための現金純額			(890)						(865)
資金調達活動のキャッシュフロー：
普通株を発行して得られる収益は，発行コストを差し引く			58,177						—
株式オプションを行使して得られる収益			716						134
融資活動が提供する現金純額			58,893						134
現金、現金等価物および制限現金純増加(マイナス)			9,384						(43,314)
期初現金、現金等価物、および限定現金			231,369						265,991
期末現金、現金等価物、および制限現金			$	240,753					$	222,677
キャッシュフロー情報の追加開示：
経営性賃貸義務と引き換えに使用権資産			$	—					$	709
売掛金中の財産と設備購入			$	13					$	135
計算すべき費用のうち発行コスト			$	17					$	—

以下の表は、上記各期間の期末現金、現金等価物、および制限現金の入金状況を示す

			9月30日までの9ヶ月間
			2022						2021
現金と現金等価物			$	239,426					$	221,349
制限現金			1,327						1,328
現金総額、現金等価物、および限定現金			$	240,753					$	222,677

簡明な連結財務諸表の付記を参照。

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Keros治療会社は

簡明合併財務諸表付記

(未監査)

1. 業務の性質と列報根拠

Keros治療会社(“Keros”または“会社”)は2015年にデラウェア州の会社に登録された。その主な事務所はマサチューセッツ州レキシントンにあります。同社は臨床段階の生物製薬会社であり、高度に満たされていない医療需要を有する血液、肺と心血管疾患患者のために新しい療法を発見、開発、商業化することに集中している

同社の主要なタンパク質治療候補製品Ker-050は、Fcドメインと呼ばれるヒト抗体と部分的に融合した改変リガンド結合ドメインからなる改変リガンド結合ドメインであり、アクチビン受容体IIA型の形質転換増殖因子-β(“形質転換増殖因子”)受容体と呼ばれる改変リガンド結合ドメインからなる。KER−050は，貧血や血小板減少，骨髄異形成症候群(“MDS”)患者，骨髄線維化患者を含む低血球数(“赤血球減少”)の治療に開発されている

同社の主要な候補小分子製品Ker-047は、形質転換成長因子受容体活性化素受容体様キナーゼ-2(“ALK 2”)を選択的かつ有効に抑制することを目的としている。KER−047は，同社の初期目標である鉄難治性鉄欠乏性貧血(“IRIDA”)を含むALK 2シグナル上昇の結果である機能的鉄欠乏の治療のために開発されている

同社の第3の候補製品Ker-012は、アクチビンA、アクチビンB、およびミオスタチン(GDF 8)を含む平滑筋肥大および線維化を刺激する形質転換成長因子リガンドのシグナルを結合および抑制することを目的としている。KER−012は肺動脈高圧(“PAH”)の治療や心臓肥厚に関連する心血管疾患の治療のために開発されている

2015年に設立されて以来、会社は大部分の資源を業務計画、その候補製品の研究開発に応用し、臨床試験と臨床前研究、資金調達と募集管理と技術者がこれらの運営を支持することを含む。同社はこれまで、候補商品が商業化されていないため、製品販売から何の収入も得ていない

2021年5月、当社はS-3フォーム登録説明書を提出し、この説明書は届出の日から自動的に発効した。本登録明細書によると、当社は最大$を発行できます150.0販売中の普通株は、1933年に証券法(改正)(“証券法”)で定義された“市場で発行される”とされており、会社が証券法第405条で定義されている“著名な経験豊富な発行者”となる資格があれば、会社普通株、優先株、債務証券、引受権証の数は不明である

流動性と資本資源

当社の簡明総合財務諸表は、当社が今後12ヶ月以内に経営を継続することに基づいて作成されています。経営陣は会社の既存のドルは239.4百万ドルの現金と現金等価物は、会社を少なくとも今後12ヶ月以内に運営を継続させる。重要な経常的収入源がない場合、その後の会社の持続的な生存能力は、追加資本を調達してその運営に資金を提供する能力に依存する。企業が追加資金を得ることができない場合、会社は研究開発計画の一部または全部の延期、減少または廃止、製品組合せの拡張、または商業化努力を余儀なくされる可能性があり、これはその業務の将来性に悪影響を及ぼす可能性があり、あるいは会社は運営を継続できない可能性がある

添付されている2022年9月30日までおよび2022年および2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の未監査中期簡明総合財務諸表は、会社が米国公認会計原則(“米国公認会計原則”)および米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)によって公布された証券法S-X条例第10条の規則と規定に従って作成された。米国公認会計原則に従って作成された財務諸表に通常含まれるいくつかの情報と脚注開示は、このような規則と規定に基づいて簡素化または省略されている。しかし、その会社は開示が十分だと思っている。これらの監査されていない中期簡明総合財務諸表は、当社の同年度までの監査財務諸表とその付記とともに読まなければならない

9

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2021年12月31日は、会社が2022年3月9日に米国証券取引委員会に提出した2021年12月31日までの10-K表年次報告(以下、“年報”と略す)に含まれる。

2. 重要会計政策の概要

重大会計政策

中間簡明総合財務諸表を審査していない重要な会計政策と見積もりを作成し、当社の2021年12月31日まで及び同年度までの審査された総合財務諸表及びその付記に掲載され、この等の付記は年報に掲載されている。以下の詳述を除いて、2022年9月30日までの9ヶ月間、会社の重大会計政策に大きな変動はなかった。

リスクと不確実性

持続的な全世界の新冠肺炎疫病のため、同社は業務連続性計画を実施し、新冠肺炎疫病がその従業員と業務運営に与える影響に対応し、軽減することを目的とし、臨床前研究と臨床試験、サプライチェーンと第三者サプライヤーを含む。 また、新冠肺炎の蔓延に対応するため、会社は2020年3月にその主要実行オフィスを閉鎖し、その行政従業員はオフィス外で働き続け、任意の特定の研究実験室の従業員数を制限した。2021年7月、会社はその主要な実行オフィスを再開放する計画を実施し、従業員が現場でオフィスに戻ることを許可し、この計画は段階的な方法に基づいて、原則を基礎として、設計上現地化し、臨床前研究と臨床試験活動の連続性、従業員の安全と最適な仕事環境に重点を置いている

同社は、新冠肺炎疫病は引き続きそのいくつかの臨床前と臨床プロジェクトの開発スケジュールに影響を与えると予想している。新冠肺炎疫病は会社の業務、臨床開発と監督管理仕事、会社の発展目標、普通株価値と市場への影響程度は未来の発展に依存し、これらの事態の発展は非常に高い不確定性を持っており、現在大流行の最終持続時間、特にアメリカ、オーストラリア、ニュージーランド、ヨーロッパ、韓国と他の国の新冠肺炎変異株、旅行制限、隔離、社会距離と閉鎖企業の要求、及び疾病の制御と治療のための全世界行動の有効性を考慮することができない。世界経済の減速、製造業とサプライチェーンの問題、全世界の医療システムの全体的な中断及び疫病に関連する他のリスクと不確定性は会社の業務、財務状況、運営結果と成長の将来性に重大な不利な影響を与える可能性がある。当該等の財務諸表が発行された日まで、当社は、その推定、仮定及び判断及びその資産又は負債の帳簿価値を更新する必要がある特定の事件や状況を知ることができません。実際の結果はこれらの見積もりとは異なる可能性があり、どのような違いも会社の財務諸表に大きな影響を与える可能性がある。

さらに、同社は、その業務およびその業務計画および戦略を実行する能力に関する他の挑戦およびリスク、および生物製薬業界が研究および開発業務に従事している会社に一般的に存在するリスクおよび不確定要素に直面しているが、これらに限定されない：規制機関の候補製品の承認を得ること、臨床供給を得る上での遅延または問題、単一ソース供給者を失ったり、生産法規を遵守できなかったり、製品開発と臨床成功の内在的不確実性、その知的財産権の保護および強化の挑戦、適用される法規要件を遵守する挑戦、および他の製品または候補製品を識別、買収することができるかもしれない。また、持続的な新冠肺炎の流行が会社の業務や経営業績に悪影響を与える場合、上記で議論した多くの他のリスクや不確実性を増加させる可能性もある。

3. 公正価値計量

以下の表は、会社が公正価値で恒常的に計量する金融資産と負債の情報を示し、このような公正価値を決定するための公正価値レベル(千計)を示す

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説明する			2022年9月30日						同じ資産の見積もりが市場を活性化する (レベル1)						重要な他の観察可能な投資は (レベル2)						重要な他の観察可能な投資は (レベル3)
資産
貨幣市場基金			$	234,817					$	234,817					$	—					$	—
金融資産総額			$	234,817					$	234,817					$	—					$	—

説明する			2021年12月31日						同じ資産の見積もりが市場を活性化する (レベル1)						重要な他の観察可能な投資は (レベル2)						重要な他の観察可能な投資は (レベル3)
資産
貨幣市場基金			$	230,042					$	230,042					$	—					$	—
金融資産総額			$	230,042					$	230,042					$	—					$	—

2022年9月30日までの9ヶ月間、公正価値レベルの間に移転はなかった。他の流動資産、売掛金、売掛金の短期的な性質により、これらの資産と負債の帳簿価値はその公正価値に近い。

4. 前払い費用と他の流動資産

前払い料金および他の流動資産には、以下のものが含まれている(千計)

			九月三十日 2022						十二月三十一日 2021
プリペイドサービス契約			$	3,045					$	1,613
課税所得税免除			—						30
前払い販売税			62						255
賃料を前払いする			124						—
研究開発者の給料税は免除される			146						167
前払い購読			588						130
前払い保険			1,739						993
他にも			745						210
前払い費用とその他の流動資産総額			$	6,449					$	3,398

5. 費用とその他の流動負債を計算しなければならない

計算すべき費用および他の流動負債には、以下の項目が含まれる(千で計算)

			九月三十日 2022						十二月三十一日 2021
外部研究開発コストを計算すべきである			$	1,954					$	861
外部製造コストを計算しなければならない			1,729						3,259
報酬と福祉に計上すべきである			3,873						2,373
課税税			37						110
専門費用を計算する			535						532
他にも			287						204
費用とその他の流動負債総額を計算しなければならない			$	8,415					$	7,339

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給与と福祉には主に計算すべき賃金と計算された休暇が含まれる.

6. 普通株

2022年9月30日から、会社が改訂·再発行した会社登録証明書発行会社200,000,000額面$の普通株0.0001一株ずつです。

当社は2021年5月3日にSVB Leerink LLC(“SVB Leerink”)と代理として販売契約(“ATM販売協定”)を締結し、この合意により、当社はその普通株式を随時発売することができ、総発行価格は最高$に達する150.0SVB Leerink(“ATMサービス”)により時々百万ドルの収入を得る。2021年12月31日までに当社が調達した総収益は28.6ATM機による発売で販売しております520,000普通株の加重平均価格は$55.00一株ずつです。ATM機が発行する純収益は約$である28.1販売代理手数料$$を差し引いた百万ドル0.4100万ドルで$を提供します0.1百万ドルです。2021年12月31日現在、会社はその普通株を随時発行·販売する資格があり、総発行金額は最高で残り$に達する121.4ATMサービスで100万ドル使えます

2022年9月30日までの9ヶ月間、会社が調達した毛収入は59.1ATM機による発売で販売しております1,947,747普通株の加重平均価格は$30.35一株ずつです。ATM機が発行する純収益は約$である58.2販売代理手数料と提供費用を差し引いて$0.9百万ドルです。同社は2022年9月30日までに、その普通株を随時発行·販売する資格があり、総発行金額は最高で残り$に達する62.3ATMサービスで100万ドル使えます

同社は2022年9月30日と2021年12月31日まで、以下の普通株購入の選択権を共有している

			九月三十日 2022						十二月三十一日 2021
普通株購入オプション			3,483,918						2,810,684

当社の潜在的希薄化証券は、1株当たり純損失を減らすため、1株当たりの純損失の計算から除外されている。したがって、普通株株主が1株当たり基本純損失を占めるべきであることと希釈後の1株当たり純損失を計算するための発行済み普通株加重平均株式数は同じである。

7. 株に基づく報酬

2017年度株式インセンティブ計画

取締役会は2017年2月に“2017年度株式インセンティブ計画”(以下、“2017年度計画”)を採択し、株主は2017年3月に“2017年度計画”を採択した。2017年計画が最近改訂されたのは2020年3月だ。

2022年9月30日までに585,1652017年に未償還オプションを行使する際に発行可能な普通株を計画しています。2017年計画によると、未完了の選択や奨励はまだ完了されておらず、効果的だ。

2020年株式インセンティブ計画

2020年4月、“2020年株式インセンティブ計画”(略称“2020年計画”)が正式に発効したため、2017年度計画はさらなる奨励を与えなくなった。2020年には、従業員に奨励的株式オプション資格に適合する株式オプションを付与し、従業員、コンサルタント、取締役に非法定株式オプション、制限株式奨励、制限株式単位奨励、株式付加価値権、業績株奨励、その他の形式の株式報酬を付与する計画である。2020年には従業員、コンサルタント、役員に業績現金奨励金を支給することも計画されている。2017年計画によると、以前に授与されたどの賞もそれぞれの条項に基づいて未解決のまま継続される

2020計画によると、2021年1月1日から2030年1月1日まで、毎年1月1日に増加し、4.0前年の12月31日に発行された普通株式総数の割合を占めている

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あるいは取締役会が決定する可能性のあるより少ない数の株式。2022年1月1日、会社は2020年計画で将来付与可能な株式数を増加させた958,993株式です。2022年9月30日までに2,898,7532020年計画に基づいて未償還オプションを行使する際に発行可能な普通株。他にもいくつかの1,025,2402020計画に基づいて将来のために予約された株式を発行し、2017年に没収予定の株式を含む。

株式オプション

2022年9月30日までの9ヶ月間のオプション活動の概要は以下の通りです(株と1株当たりのデータを除く、千計)

			オプション数						加重平均行権値
2021年12月31日現在の未返済債務			2,810,684						$	24.62
授与する			1,003,658						44.02
鍛えられた			(154,623)						4.62
キャンセルまたは没収			(166,521)						40.02
期限が切れる			(9,280)						$	(58.30)
2022年9月30日現在返済されていない			3,483,918						$	30.27
2021年12月31日までに行使可能なオプション			1,223,019						$	10.48
2022年9月30日までに行使可能なオプション			1,593,416						$	18.37

二零二二年と二零二一年九月三十日までの九ヶ月間、株式購入権の加重平均授与日の一株当たり公平価値を$とした31.42そして$42.92それぞれ，である.2022年9月30日までに48.0未付与株式オプションに関する未確認株式ベース報酬支出は百万ドルであった。未確認株式ベースの報酬費用見積もりは以下の期間で確認されます2.63何年もです

二零二二年九月三十日まで九ヶ月以内に付与されたオプション総公平価値は$です12.7百万ドルです。発行済みと行使可能な株式オプションの内的価値の合計は#ドルである47.9百万ドルとドル36.32022年9月30日までの9カ月はそれぞれ100万ドル

株に基づく報酬費用

2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月間の従業員、役員、非従業員の株式報酬支出総額は以下の通り(千計)

			9月30日までの3ヶ月間												9月30日までの9ヶ月間
			2022						2021						2022						2021
研究開発			$	2,132					$	1,018					$	6,095					$	3,032
一般と行政			2,622						2,066						7,841						5,395
株式に基づく報酬総支出			$	4,754					$	3,084					$	13,936					$	8,427

8. 所得税

2020年3月27日、“コロナウイルス援助、救済、経済安全法案”(略称“CARE法案”)が米国で署名され法律となった。CARE法は、以前および将来の純営業損失の一時的な変化、および以前の税収立法によるいくつかの適格改善性不動産の税収減価償却の技術的修正を含む多くの税収条項および他の刺激策を規定している。同社は“CARE法案”の条項を評価した結果、約#ドルを受け取った0.22021年2月、私たち2019年の純営業損失の繰越に関連して、これまでの連邦税収義務の返還を要求しました。

9. 1株当たり損失

13

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当社の潜在的希薄化証券は、株式オプションを含め、1株当たり純損失の計算から除外されており、1株当たり純損失を減少させるためである。したがって、普通株株主が1株当たり基本純損失を占めるべきであることと希釈後の1株当たり純損失を計算するための発行済み普通株加重平均株式数は同じである9月30日、2022年、2021年の普通株主が1株当たりの純損失を占めるべきであると計算した場合、同社は以下の項目を含まない。これらの項目を計上すると、逆償却効果が生じるからである

			九月三十日 2022						九月三十日 2021
普通株購入オプション			3,483,918						2,724,800

10. 取引先と契約した収入

Neurona Treateutics社の許可協定

2021年6月22日、当社はNeurona治療会社(“Neurona”)とライセンス契約(“Neurona協定”)を締結した。Neurona協定によれば、会社は、早期研究化合物であり、第三者から許可を得て、診断および/または治療製品を製造するための試薬としてのみ使用され、それによって生成された製品およびサービスを製造、製造、使用、輸入、販売および販売および販売し、これらの用途のために化合物を製造、製造、買収、譲渡、輸出入するために、NeuronaにLDN-193189の使用の非独占的許可を付与する。このライセンスは、Neuronaが任意の治療または診断目的で化合物を使用、販売、または流通することを禁止する。いずれか一方が違約または資金不償還によって終了しない限り、実行の日から発効するNeurona協定は、最後の特許が満了するまで永久に継続される。Neurona協定によると、同社は一度に前払い許可証を取得して#ドルを支払う0.12021年9月30日現在、Neuronaからの100万ドル

Neuronaは、同社のASC 606評価によれば、顧客とみなされる。当社は，許可制御権を譲渡する際にNeurona協定に署名した日に履行される単一履行義務，すなわち非排他的許可を確認した。同社はライセンス料を前払いすることにしました0.1百万ドルは取引価格全体を構成し、これ以上分配する必要はない。契約履行義務が一つしかないからだ。その会社はこのドルを0.1百万元は、所有者がライセンスを使用して利益を得ることができ、ライセンスがNeurona協定に署名した後にNeuronaに譲渡されたときに、前払い許可料からの収入を確認することができる。同社は2021年9月30日までの9カ月間の総合経営報告書で前払い費用を収入として確認した。

Hansoh許可協定

2021年12月12日、当社はハンソ(上海)医療科学技術有限公司(“ハンソー”)と許可協定(“ハンソ合意”)を締結した。ハンソー協定に基づき、当社はハンソに大陸部中国、香港及びマカオ地区(“地域”)内でKER-050及びKER-050を含む特許製品を開発、製造及び商業化する独占権利を付与する。

Hansoh協定については、Hansohは当社からKer−050の臨床試験供給を購入し、双方は領土上の任意の予想される商業化前に商業供給協定を達成するために誠実に交渉するであろう。また、Hansohは、領土内の任意の地域で規制部門の許可を得た特許製品を開発、商業化するために、商業的に合理的な努力をする。

Hansoh協定によると、会社は一度の純額を受け取った18.0百万の前払い許可証支払いは、合計(I)$を得る資格があります26.5具体的な発展のマイルストーンと(Ii)ドルを実現するための百万ドルです144.0領土内のすべての特許製品が規定された純売上高のハードルに達した後、純売上高は100万ユーロに達する。許可製品が領土内での販売を許可された場合、会社は領土内の地域ごとの年間純売上高の等級別割合に基づいて印税支払いを受ける権利があり、その割合は低い2桁から高い10代まで様々であるが、指定された潜在的な印税削減の制限を受けている

Hansohは領土内の特定地域の特定許可製品に印税を支払う義務があり，その地域の当該許可製品の最初の商業販売日から(I)の中で最も遅い日まで継続している10当該ライセンス製品がこの地域で初めて商業販売された日から数年以内に、(Ii)特定のライセンス特許または共同特許の最後の有効主張が満了し、(Iii)地域の規制排他性が満了する。特許使用料期間内には、いずれの側も領土上で競争製品を直接または間接的に商業化することはない。

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ハンソ協定は特許使用料の期限が満了するまで地域ごとに有効になるだろう。便宜上、Hansohは、事前に通知された場合に、本プロトコルのすべてのコンテンツを終了することができる。Hansohまたはその関連会社またはその分割ライセンシーが提起した特許挑戦について、当社はHansohプロトコルを完全に終了することができる。いずれも(I)他方が“ハンソ合意”に深刻に違反し、その違約行為を是正できなかった場合、または(Ii)他方が破産した場合、“ハンソ合意”をすべて終了することができる。

同社はHansohプロトコルを評価し、会社がHansohプロトコルを顧客との契約と見なしているので、ASC 606によって制約されていると結論した。そこで、当社はHansoh協定の条項を評価し、この地域でKer-050およびKer-050を含む許可製品を開発、製造、商業化するために、Hansohに独占的な許可を提供する当社の単一の履行義務を決定した。ハンソ協定の範囲内で、他のすべての約束された貨物/サービスはどうでもいいと思われる。Hansoh協定によると、会社は一括前払い許可証を取得して純額#ドル18.02022年9月30日までの9ヶ月間、Hansohからの100万ドル。当社は前払い毛料が#ドルであることを確認しました20.0収入とドルとして百万ドル2.02021年12月31日までの第4四半期連結経営報告書の源泉徴収税は100万ドルで、2021年12月31日現在の総合貸借対照表は源泉徴収後の売掛金を差し引く

当社は、すべての業績義務がマイルストーンが発生する可能性のある時点で履行されるので、発展マイルストーンの実現可能性が決定されたときに発展マイルストーン支払いを収入として確認する(すなわち、HansohはHansoh協定の下で活動するすべての責任を負う)。当社は、主にHansoh協定によって付与されたライセンスと関連しているので、ライセンス製品の関連販売がHansohによって記録されているので、特許使用料支払いと商業マイルストーン支払いを確認する。2022年9月30日まで、何のマイルストーンも受け取っていない。

項目2.経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析

以下の財務状況および経営結果の議論および分析、および(1)本四半期報告に含まれる統合財務諸表および関連付記その他の財務情報の簡素化、(2)監査された総合財務諸表および関連付記、および2021年12月31日までの財政年度の財務状況および経営成果の管理層の検討および分析を読むべきであり、これらの財務諸表は、2021年12月31日までの年次報告書に含まれ、2022年3月9日に米国証券取引委員会または米国証券取引委員会に提出され、年次報告と呼ばれる。

本議論および分析に含まれるいくつかの情報または本Form 10-Q四半期報告における他の情報は、リスクおよび不確定要因に関する前向きな陳述を含む、我々の業務計画および戦略に関する情報を含む。本四半期報告10-Q表の“リスク要因”の部分に列挙されたそれらの要素を含む多くの要因の影響により、我々の実際の結果は、以下の議論および分析に含まれる前向き陳述に記載または示唆された結果とは大きく異なる可能性がある。実際の結果が私たちの前向きな陳述とは大きく異なる重要な要素を理解するために、本四半期の報告書10-Q表第II部分の第1 A項の“リスク要因”と題する部分をよく読まなければならない。また“前向きな陳述に関する特別な説明”と題する節を参照されたい。したがって、この10-Q表の四半期報告日までの任意の日付として、これらの前向きな陳述に依存してはいけません。

概要

著者らは臨床段階の生物製薬会社であり、高度に満たされていない医療需要を有する血液、肺と心血管疾患患者のために新しい療法を発見、開発と商業化することに集中している。著者らは形質転換成長因子-β或いは形質転換成長因子-β蛋白ファミリーの作用を理解する先頭者であり、この蛋白ファミリーは赤血球と血小板産生及び血管と心臓組織を含む多くの組織の成長、修復と維持の主要な調節因子である。我々はこの理解を利用して大きな分子や小分子を開発しており，これらの分子は患者に意義のある潜在的な疾患改善益を提供する可能性がある。標的転化増殖因子-βシグナル経路はすでに臨床で血液細胞、血管と心臓組織の強烈な変化を引き起こすことが証明され、著者らはこれが著者らの策略に前例と強力な理論基礎を提供したと信じている。

著者らの主要なタンパク質治療製品候補製品Ker-050は1種の工学的リガンドトラップであり、アクチビン受容体IIAと呼ばれる形質転換成長因子スーパーファミリー受容体の修飾リガンド結合ドメインから構成され、このドメインはヒト抗体のFcドメインと融合している。KER−050は、貧血および血小板減少症、骨髄異形成症候群患者および骨髄線維化患者のための低血球数または赤血球減少症の治療のために開発されている。2022年6月には、進行中の第2段階臨床試験のより多くのデータを公表し、Ker−050による糖尿病治療を評価した

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極低、低或いは中リスクMDS患者の貧血と血小板減少。安全審査委員会の提案によると、試験第二部分の投与量は3.75 mg/kgから始まり、患者は個別滴定規則に従って投与量を5.0 mg/kgに増加させる機会があった。私たちは2022年末までにこの実験のより多くのデータを報告する予定だ。また，2021年12月にオープンラベルの第2段階臨床試験を開始し，Ker−050による骨髄線維化関連細胞減少症の治療効果を評価し，2022年末に本試験の初歩的なデータを報告する予定である

著者らの主要な候補小分子製品Ker-047は、活性化素受容体様キナーゼ-2、またはALK 2、形質転換増殖因子受容体スーパーファミリー受容体を選択的かつ有効に抑制することを目的としている。KER−047は，我々の初期目標，鉄難治性鉄欠乏性貧血，あるいはIRIDAを含むALK 2シグナル上昇の結果である機能的鉄欠乏治療のために開発されている。2020年12月，われわれが健康ボランティアで完成したKer−047第1段階臨床試験の背線データを報告した。われわれはすでにIRIDA患者に対する開放ラベル第二段階臨床試験を開始しており，2022年末までにこの試験の初歩的なデータを報告する予定である。また，2022年下半期に機能性鉄欠乏を有するMDSと骨髄線維化患者の開放ラベルの第2段階臨床試験を開始する予定であり，2023年上半期にこの試験の予備データを報告する予定である。

我々の第3の候補製品Ker-012は、アクチビンA、アクチビンB、およびミオスタチン(GDF 8)を含む平滑筋肥大および線維化を刺激する形質転換成長因子リガンドのシグナル伝達を結合し、抑制することを目的としている。Ker−012はアクチビンAとアクチビンBシグナル経路を抑制することにより骨形態発生蛋白(BMP)のシグナル経路を増加させ，BMP受容体不活化変異によるBMPシグナル減少に関連する疾患，例えば肺動脈高圧(PAH)を治療する可能性が考えられる。KER−012はPAHの治療や心臓肥大に関連する心血管疾患の治療のために開発されている。2022年5月、我々は、実施中の第1段階臨床試験第1部分の予備TOPLINE結果を発表し、健康ボランティアにおけるKer−012の単回および複数回上昇用量を評価し、2022年9月、本試験第2部分の複数回上昇用量の予備臨床データを発表した。我々は2023年初めにPAH患者におけるKer−012の第2段階臨床試験の試験設計を発表し，2023年上半期にPAH患者におけるKer−012の第2段階臨床試験を開始する予定である。

2015年の設立以来、私たちは臨床試験や臨床前研究を行い、資金を調達し、管理や技術者を募集してこれらの運営を支援するなど、私たちの候補製品の業務計画、研究、開発に大部分の精力を注いできた。今まで、私たちは候補製品が商業化されていないので、製品販売から何の収入も得ていません。私たちはこれまで主に転換可能な優先株とライセンス契約から得られた現金を売ることで私たちの運営に資金を提供してきました。

2021年ATM販売契約

2021年5月に，吾らはSVB Leerink LLCやSVB Leerinkと販売エージェントとして販売プロトコルを締結し，我々はATM販売プロトコルと呼び，このプロトコルによると，吾らはSVB Leerink(我々はATM機発売と呼ぶ)を介して1.5億ドルの普通株やATM機株式を合計発行·販売することができる.ATM販売プロトコルによると、SVB Leerinkは、1934年に発行された証券取引法(改正)によって公布された第415条(A)(4)条で定義された“市場別発売”の方法でATM株を販売することができる。ATM機販売契約の条項や条件によると、吾らは吾等が時々決めた金額や時間に応じてATM機の株式を売却することができるが、吾らはATM機発売中の任意の株式を販売する義務はない。2021年12月、私たちは加重平均価格で1株55.00ドルで520，000株の普通株を売却し、ATM発行により2860万ドルの毛収入を集めた。40万ドルの販売代理手数料と10万ドルの発売費用を差し引くと、ATM発売の純収益は約2810万ドル。2022年9月30日までの9ヶ月間に、加重平均価格で1株30.35ドルで1，947，747株の普通株を売却し、ATM発行により5，910万ドルの毛収入を集めた。販売代理手数料と90万ドルの発売費用を差し引いたところ，ATM機が発売した純収益は約5820万ドルであった。2022年9月30日現在、ATM株の総発行価格でATM株を発売することができ、総発行価格はATM発売残りの6230万ドルに達する

2015年の設立以来、私たちは日常的な運営赤字を出してきた。私たちが利益を達成するのに十分な製品収入を生み出すことができるかどうかは、私たちの1つ以上の候補製品の開発と商業化にかかっている。2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月、私たちの純損失はそれぞれ2350万ドルと7500万ドルです。2022年9月30日現在、私たちの累計赤字は1兆987億ドルです。予見可能な未来には，我々が行っている活動に関する運営損失と負の運営キャッシュフローが継続することが予想される.2022年9月30日現在、私たちは2.394億ドルの現金と現金等価物を持っている。

臨床前の最新の進展

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2022年10月、私たちは第13回国際骨形態発生タンパク質会議でKer-065に関する2つの臨床前要約と1つのマウスバージョンのKer-065またはRKER-065を提出し、世界筋肉協会2022年ハイブリダイゼーション大会でRKER-065に関する臨床前要約を提出した。KER−065は，われわれ独自のActRIIリガンドトラップから指名され，さらなる研究に用いられている臨床前資産である。KER−065は、ヒト抗体のFcドメインと融合したActRIIAおよびActRIIBから誘導される修飾リガンド結合ドメインからなる新規なリガンドトラップである。KER-065は、筋抑制因子(GDF 8)およびアクチビンAを含む形質転換成長因子リガンドを結合および阻害するように設計されており、これら2つのリガンドは、筋肉の質および力の負の調節因子である。これらの形質転換成長因子リガンドを抑制することにより，Ker−065は筋合成代謝作用を誘導する可能性があると信じられている。KER-065はまた、骨再建、脂肪代謝、および線維化に関与する形質転換成長因子リガンドを阻害するように設計されている。

既知の傾向、事件、不確実性

持続的な全世界の新冠肺炎疫病のため、著者らは著者らの臨床前研究と臨床試験、サプライチェーンと第三者サプライヤーを含む新冠肺炎疫病の著者らの従業員と業務運営に対する影響に対応と軽減するために業務連続性計画を実施した。我々は業務連続性計画と対応戦略を策定することに伴い、私たちは新冠肺炎の状況を密接に注目している。疫病の発生と政府が取った対応措置もまた第三者企業と商業に直接と間接的な重大な影響を与え、労働者不足が発生したため、サプライチェーンの中断；施設と生産の一時停止。新型肺炎の蔓延に対応するため、私たちは2020年3月に主な実行オフィスを閉鎖し、私たちの行政従業員をオフィス外で仕事を継続させ、任意の特定の研究実験室の従業員数を制限した。2021年7月、著者らはオフィスを再開放する計画を実施し、従業員がオフィスに戻ることを許可し、この計画は段階的な方法に基づいて、原則を基礎として、設計上現地化し、臨床前研究と臨床試験活動の連続性、従業員の安全と最適な労働環境に重点を置いている。現在著者らが受けている財務影響は限られているが、全世界経済の減速、全世界の医療システム全体の中断及び疫病に関連する他のリスクと不確定性を考慮して、特に新冠肺炎ウイルスの変異株を考慮して、著者らの業務、財務状況、運営業績と成長の見通しは重大な不利な影響を受ける可能性がある。

また、最近のインフレ上昇傾向は、私たちの業務およびそれに応じた財務状況やキャッシュフローにも大きな影響を与える可能性がある。インフレ要因、例えば我々の臨床試験に関連する材料や用品コスト、金利及び間接コストの増加は、我々の経営業績に悪影響を及ぼす可能性がある。金利上昇は最近の米国経済に影響を与える課題でもあり、将来的に受け入れ可能な条件で伝統的な融資を得ることを難しくするかもしれない。また、経済学者の一般的な共通認識は、来年もより高い衰退リスクが存在することを予想すべきであり、上記の要因に加えて、短期的にはさらなる経済不確実性や資本市場の変動を招き、私たちの運営にマイナス影響を与える可能性があることを示している。また、このような経済状況は株価に下振れ圧力を与えている。これまで、インフレが私たちの財務状況や運営結果に実質的な影響を与えているとは考えていなかったが、近い将来、私たちの運営コストは上昇する可能性があり(特にインフレ率が上昇し続ける場合)、サプライチェーン制限、新冠肺炎とロシアとウクライナとの間の持続的な戦争に関連する結果、および従業員の可用性と賃金上昇が含まれ、これは私たちの運営資金資源が追加的な圧力に直面する可能性がある

臨床前と臨床発展

臨床前および臨床開発に関して、我々は、参加者の安全性および試験の連続性を維持し、研究の完全性を維持するために、可能な遠隔参与者監視を含む遠隔および仮想方法を実施する措置を取っている。我々のいくつかの臨床開発計画については，経験し，継続して経験する予定であり，試験地点の開始や参加者の募集や評価能力が妨害されたり遅延したりする予定である。新冠肺炎の大流行の持続に伴い，参加者を募集して臨床試験に参加する能力への影響を経験し続ける予定である。規制機関の従業員資源または他の方面の制限により、私たちは研究薬物の提供、試験結果の報告、あるいは臨床医師、研究者、監督機関、倫理委員会または他の重要な機関と相互作用する能力への影響を経験し続けると予想されている。また、私たちは契約研究機関或いはCRO或いは他の第三者に依存して私たちの臨床試験を協力して、私たちは彼らが新冠肺炎の疫病のために適時かつ満足に契約の職責を履行することを保証することができない。もし新冠肺炎の疫病が持続し、長い間持続すれば、著者らは臨床前と臨床開発スケジュールの重大な中断を経験する可能性があり、これは著者らの業務、財務状況、運営結果と成長の将来性に不利な影響を与える。

サプライチェーン

私たちの第三者メーカー、流通業者、その他のパートナーについては、私たちは彼らと密接に協力して、私たちのサプライチェーン活動を管理し、新冠肺炎疫病の私たちの臨床供給に対する潜在的な中断を緩和している。私たちが望むのは

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私たちの候補製品を開発するのに十分な供給源がある。しかし，新冠肺炎の流行が持続し，フェデックスや郵便配達などの基本的な流通システムに影響を与える場合，サプライチェーンや運営中断，それに関連する候補製品の製造と供給遅延に遭遇する可能性があり，臨床試験を行う能力に悪影響を与える。

財務的影響

新冠肺炎の大流行、地政学的緊張情勢及びそれによる世界経済活動の減速は引き続き迅速に変化し、すでに全世界の金融市場の深刻な混乱を招いた。中断が続いて深まれば、追加資本を得ることができない状況に遭遇する可能性があり、将来的には私たちの運営に悪影響を及ぼす可能性がある。これらの要素は私たちの業務運営、臨床開発と監督業務に不利な影響を与えることが予想されるが、私たちの企業の発展目標および私たちの普通株の価値と市場は未来の発展に依存し、これらの発展は高度な不確定性を持っており、現在自信を持って予測できないのは、疫病の最終持続時間の不確定性、特にアメリカ、オーストラリア、ニュージーランド、ヨーロッパと韓国の新冠肺炎変異株、旅行制限、隔離、社会距離と閉鎖企業の要求、および全世界の行動による疾病のコントロールと治療の有効性によるものである。

許可協定

2016年に総病院会社と締結された独占特許許可契約

2016年4月、2017年5月と2018年2月に改訂された総合病院会社(MGH)と独占特許許可協定を締結した。MGHとのライセンスプロトコルまたはMGHプロトコルによれば、MGHのいくつかの特許および技術情報に基づいて製造、製造、使用、使用、販売、販売、レンタル、レンタル、輸入、輸入、または他の方法で許可を譲渡する製品および方法を独占的に取得し、ヒトおよび動物の疾患および疾患を治療、診断、緩和および予防する権利がある。私たちは、ビジネス上の合理的な努力を使用して、許可された製品やプロセスを開発し、商業化することが要求され、いくつかの必要な職務調査マイルストーンを達成しなければならない。

MGH協定の条項によると、私は2016年に予備許可支払い10万ドルを支払い、2017年にMGHにライセンス特許に関する約30万ドルの以前の特許訴訟費用を返済したに等しい。MGHにも合計358，674株の普通株を発行した。さらに、私たちは、私たちの最初の製品またはプロセスの最初の商業販売の前に象徴的な年間維持費を支払うことを要求され、私たちの最初の製品またはプロセスの最初の商業販売後に5桁の中間桁の年間維持費を支払うことができ、版税から差し引くことができ、最初の3つの製品または適応のいくつかの臨床および規制マイルストーンの支払い、合計860万ドル、およびこのようなマイルストーンを達成するための最初の3つの製品または適応のいくつかの商業マイルストーン支払いを合計1800万ドル支払うことができる。私たちは2020年と2021年にそれぞれ50，000ドルと300，000ドルを支払い、それぞれ(I)が最初の国でINDと(Ii)の臨床試験の完成の臨床と監督のマイルストーンを提出することを実現した。特許製品の純売上高には等級別印税を支払う義務があり、範囲は下位から中央値から1桁までとなっている。許可された製品に関連する任意の第三者知的財産権の許可を得る必要があれば、有効なクレームがなければ、印税料率は最高で50%下げることができる, 模倣薬と競争していますMGH協定に規定されているライセンス使用料の支払い義務は、ライセンス製品及び国/地域に基づいてライセンス製品及び国/地域で満了し、当該ライセンス製品をカバーするライセンス特許の最終有効権利要件が満了した日から当該製品が当該国で初めて商業販売された日から10年以内に終了する。私たちは、分割許可者から受信した非特許権使用料関連支払いの一定の割合、範囲が2桁以下であり、取引が完了した任意の一部として受信された支払いの1桁未満の制御権変更料に相当し、最高7桁までの金額を支払う義務がある。

Neurona Treeutics Inc.，ライセンスプロトコル

2021年6月22日、私たちはNeurona治療会社またはNeuronaとライセンス契約またはNeurona協定を締結した。Neuronaプロトコルによれば、我々は、早期研究化合物であるLDN-193189を使用するNeuronaに、第三者から許可を得て、診断および/または治療製品の製造に関連する試薬としてのみ使用し、それによって生成された製品およびサービスを製造、製造、使用、輸入、販売および販売、提供し、これらの用途のために化合物を製造、製造、取得、譲渡、輸出入するためにのみ使用することを許可する。このライセンスは、Neuronaが任意の治療または診断目的で化合物を使用、販売、または流通することを禁止する。いずれか一方が違約または破産によって終了しない限り、Neurona協定は最後の特許が満了するまで永久的に継続されるだろう。Neurona協定によると、私たちは2021年7月にNeuronaから10万ドルの一次前払い許可料を受け取った。

2021年Hansoh Healthtech Co.

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2021年12月12日，我々はHansoh(Shanghai)Healthtech Co.すなわちHansohとライセンス契約を締結した.ハンソとのライセンス契約またはハンソ協定の条項によると、ハンソは大陸部の中国、香港、マカオ(私たちは総称して領土と呼ぶ)内でKER-050およびKER-050を含む許可製品を開発、製造、商業化する独占権利を付与する。

Hansoh協定に関して、Hansohは私たちからKer-050の臨床試験供給を購入し、双方はまた領土上の任意の予想される商業化前に商業供給協定を達成するために誠実に交渉するだろう。また、Hansohは、領土内の任意の地域で規制部門の許可を得た特許製品を開発、商業化するために、商業的に合理的な努力をする。

ハンソ協定の条項によると、私たちは2022年1月に純前払い1，800万ドルを受け取った。前金を除いて，(I)指定開発マイルストーンに達した時点で合計2，650万ドルを獲得する権利と，(Ii)領土内のすべての特許製品の指定純売上高ハードルを実現した場合に1.44億ドルを得る権利がある.許可製品が領土内での販売を許可されれば、領土内の地域ごとの年間純売上高の等級別率に基づいて印税支払いを受ける権利があり、その割合は低い2桁から高い10代まで様々であり、具体的には印税を下げる可能性がある。

Hansohは，地域内の特定の地域内の特定のライセンス製品に印税を支払う義務があり，そのライセンス製品がその地域での最初の商業販売の日から，(I)当該地域の最初の商業販売日から10年，(Ii)特定のライセンス特許または共同特許の最後の有効主張が満了した日から，および(Iii)当該地域の排他的規制が満了する日まで継続することが義務付けられている。特許使用料期間内には、いずれの側も領土上で競争製品を直接または間接的に商業化することはない。

私たちの運営結果の構成要素は

収入.収入

今まで、私たちは製品販売から何の収入も生まれていません。予測可能な未来にも何の収入も生まれません。私たちは研究協力や知的財産権許可からだけ収入を得る。私たちは未来に他の戦略的協力から収入を得るかもしれない。

運営費

研究と開発費

研究と開発費用は主に私たちの研究活動によって生じるコストを含み、私たちの発見努力と私たちの現在と潜在的な未来の候補製品の臨床前と臨床開発を含む：

▪株式ベースの報酬費用を含む研究·開発機能に従事する者の賃金、福祉、その他の関連費用

▪我々の研究、臨床前および臨床活動を代表するCRO、および我々の臨床前研究および臨床試験のための医薬製品を生産する契約製造組織またはCMOを含む、第三者との合意に基づいて生じる費用

▪ライセンス契約に関するライセンス料；

▪研究開発用品とサービス料

▪施設に関連する費用には、直接減価償却費用、施設賃貸料、メンテナンスの分担費用、その他の業務費用が含まれる

▪研究開発に従事する外部コンサルタントの費用には、彼らの費用と関連する旅費が含まれている

▪規制に関する費用；

▪私たちの科学顧問委員会に関連した費用。

私たちは発生した費用に応じて研究と開発費用を支払う。外部開発活動のコストは，具体的なタスク達成の進捗の評価に基づいて，我々のサプライヤーが提供してくれた情報を用いて確認した.これらの活動の支払いは、生成されたコストモデルとは異なる可能性がある個別合意に基づく条項であり、前払いまたは計算すべき研究および開発費用として我々の簡明な連結財務諸表に反映される可能性がある

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将来的に研究および開発活動のために受信される貨物またはサービスの払戻不可能な前払いは、前払い費用として記録され、関連貨物が提供またはサービスを提供する際に支出される。

研究開発活動は私たちのビジネスモデルの核心だ。予測可能な未来には，我々の候補製品のための新たな臨床試験を継続して開始し，より多くの候補製品を発見·開発し続けるにつれて，研究開発費が増加し続けると予想される。私たちは研究と

開発費用は臨床試験活動、臨床試験活動のスケジュールによって四半期間で変動します

製造業と他の開発活動。もし我々のいずれかの候補製品が臨床開発の後期段階に入ると，彼らの開発コストは通常臨床開発の早期段階よりも高くなり，これは主に後期臨床試験の規模と持続時間が増加しているためである。私たちが将来開発する可能性のある任意の候補製品の商業化成功に関連する要素は多く、未来の試験設計と各種法規要求を含み、その中の多くの要素は現在私たちの開発段階に基づいて正確に確定できない。また、私たちがコントロールできない未来のビジネスと規制要因は、私たちの臨床開発計画と計画に影響を及ぼすだろう

一般と行政費用

一般及び行政支出は主に賃金及びその他の関連支出を含み、行政、財務、会社及び業務発展及び行政機能者の株式報酬を含む。一般および行政費用はまた、法律、特許、会計、情報技術、監査、税務およびコンサルティングサービスの専門費用、ならびに出張費用および施設に関連する費用を含み、直接減価償却コストおよび施設賃貸料およびメンテナンスの分配費用、ならびに他の運営コストを含む

私たちは、私たちが研究開発と潜在的な候補製品の商業化を支援するために従業員数を増やすことに伴い、将来的に私たちの一般的かつ管理費用が増加すると予想している。私たちの初公募株のため、会計、監査、法律、規制、税務コンプライアンスサービスのコスト、役員と役員の保険コスト、投資家と広報コストなど、上場企業に関連する費用の増加が引き続き発生すると予想されています

その他の収入，純額

利子支出，純額

利息支出には、純額には、主に通貨市場口座から稼いだ利息と、リース改善債務の償却に関する利息支出が含まれる。今まで、私たちの利息支出はそれほど大きくありませんでした

研究開発奨励収入

研究開発奨励収入には、オーストラリア政府が研究開発税収激励或いは研究開発激励に基づいて支払う金が含まれている。研究開発激励はオーストラリア政府がオーストラリアの革新システムを支持する重要な要素の一つであり、企業が研究開発を行う一部のコストを回収することを助けることを目的としている。2021年7月1日以来、研究開発激励措置は基礎所得税税率より18.5%高い税金還付免除を提供した。私たちは研究開発活動に従事する年間総売上が2000万ドル以下の合格会社になる資格があるからだ。

私たちは、どのような活動と支出が研究開発インセンティブの条件に適合する可能性があるかを決定するために、私たちの研究開発活動と支出を評価した。期間ごとに終了時に、合格費用を精算する金額を収入とすることを確認しました。私たちはその時得られた情報に基づいて、私たちが得ることができる税金の払い戻し免除を推定する。私たちの外部税務顧問は毎年この推定値を検討するだろう。

その他の収入，純額

その他の収入(支出)は、純額は主に外貨未実現収益と通貨市場基金口座の配当収入からなる。

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経営成果

2022年9月30日までおよび2021年9月30日までの3カ月間の比較

次の表は、2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月間の運営結果(単位：千)：をまとめています

			9月30日までの3ヶ月間
			2022						2021
収入：
許可証収入			$	—					$	—
総収入			—						—
運営費用：
研究開発			(21,039)						(14,832)
一般と行政			(6,937)						(5,365)
総運営費			(27,976)						(20,197)
運営損失			(27,976)						(20,197)
その他の収入，純額
利子支出，純額			—						(1)
研究開発奨励収入			3,705						—
その他の収入，純額			762						(137)
その他の収入を合計して純額			4,467						(138)
所得税前損失			(23,509)						(20,335)
所得税割引			—						38
純損失			$	(23,509)					$	(20,297)

収入.収入

私たちは今までの3ヶ月の収入を何も確認していない 2022年9月30日と2021年9月30日。

研究と開発費

次の表は、2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月間の研究開発費(単位：千)：をまとめています

			9月30日までの3ヶ月間												増加/(減少)
			2022						2021
KER-050			$	5,150					$	4,483					$	667
KER-047			834						806						28
KER-012			3,505						3,571						(66)
臨床前と開発費用			2,246						1,447						799
人員費(株式報酬を含む)			7,171						3,593						3,578
専門費			1,193						661						532
施設と用品			716						177						539
その他の費用			224						94						130
			$	21,039					$	14,832					$	6,207

2022年9月30日までの3カ月の研究開発費は2100万ドルだったが、2021年9月30日までの3カ月の研究開発費は1480万ドルだった。620万ドル増加した要因は，(1)KER−050に関する費用が70万ドル純増加したこと，これは主に我々が行っている第2段階臨床試験に関する支出が90万ドル増加したが，製造·臨床前活動が20万ドル減少し，この増加を部分的に相殺したこと，(2)一般プラットフォーム開発に関する臨床前·開発費用が80万ドル増加したこと，(3)360万ドル増加したためである

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人件費に関連して、追加の株式ベースの給与コストが含まれているが、これは、私たちのパイプの発展を支援するために従業員が増加したこと、(Iv)私たちの組織の成長と私たちのパイプの持続的な進歩を支援するために50万ドルの専門費用が増加したこと、および(V)私たちの組織の増加により、施設、用品、その他の費用が70万ドル増加したためだ。研究·開発費用は臨床試験活動，臨床製造，その他の開発活動のスケジュールによって四半期間で変動することが予想される。

一般と行政費用

2022年9月30日までの3カ月間の一般·行政費は690万ドルだったが、2021年9月30日までの3カ月は540万ドルだった。約160万ドル増加した主な理由は、(I)人件費が120万ドル増加し、これには、私たちの組織成長を支援し、会社の目標を達成するための追加の株式ベースの報酬コストが含まれている；(Ii)専門費用、施設、用品、およびその他の費用が30万ドル増加した私たちのビジネス成長を支援しています.

その他の収入を合計して純額

2022年9月30日までの3カ月間の純収入(支出)総額は450万ドル2021年9月30日までの3カ月間の支出は10万ドル。約460万ドル増加したのは、(I)オーストラリアの研究開発奨励収入が370万ドル増加したこと、および(Ii)配当収入が100万ドル増加したが、主に為替損失の実現に関連していない20万ドル部分によって相殺されたためである。

2022年9月30日までの9カ月と2021年9月30日の比較

次の表は、2022年9月30日と2021年9月30日までの9ヶ月間の運営結果(単位：千)：をまとめています

			9月30日までの9ヶ月間
			2022						2021
収入：
許可証収入			$	—					$	100
総収入			—						100
運営費用：
研究開発			(62,398)						(36,310)
一般と行政			(20,432)						(15,297)
総運営費			(82,830)						(51,607)
運営損失			(82,830)						(51,507)
その他の収入，純額
利子支出，純額			(1)						(3)
研究開発奨励収入			7,081						—
その他の収入，純額			789						(282)
その他の収入を合計して純額			7,869						(285)
所得税前損失			(74,961)						(51,792)
所得税の割引			—						(12)
純損失			$	(74,961)					$	(51,804)

収入.収入

私たちはこの年度の収入を何も確認していません9人現在までの月 2022年9月30日。2021年9月30日までの9ヶ月間、私たちの収入にはNeurona協定下の一次許可料が含まれている。Neurona協定の下のすべての収入は2021年9月30日までに稼いだ

研究と開発費

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次の表は、2022年9月30日と2021年9月30日までの9ヶ月間の研究開発費(単位：千)：をまとめています

			9月30日までの9ヶ月間												増加/(減少)
			2022						2021
KER-050			$	18,886					$	8,575					$	10,311
KER-047			2,283						2,474						(191)
KER-012			7,982						9,957						(1,975)
臨床前と開発費用			8,300						3,371						4,929
人員費(株式報酬を含む)			19,492						9,251						10,241
専門費			2,967						1,967						1,000
施設と用品			1,733						473						1,260
その他の費用			755						242						513
合計する			$	62,398					$	36,310					$	26,088

2022年9月30日までの9カ月の研究開発費は6240万ドルだったが、2021年9月30日までの9カ月の研究開発費は3630万ドルだった。2，610万ドルの増加は、主に(I)KER-050関連費用が1030万ドル増加したためであり、製造活動が570万ドル増加し、臨床および臨床前計画活動が470万ドル増加して、この計画の臨床進展を支援するために470万ドル増加したこと、(Ii)一般プラットフォーム開発に関連する臨床前および開発費用が490万ドル増加したこと、(Iii)人員支出に関する費用が1020万ドル増加したこと、株式ベースの報酬コストが追加的に増加したこと、これは、私たちの販売ルートを支持する従業員の数が増加したためである。(Iv)専門費用は、私たちの組織成長と私たちの製品ラインの持続的な進歩を支援するために100万ドル増加し、(V)私たちの組織の増加により、施設、用品、その他の費用は180万ドル増加したが、以下の部分によって相殺された：(A)製造費用と臨床前活動の140万ドル減少により、Ker-047関連費用は純20万ドル減少したが、私たちはIRIDA患者の第2段階臨床試験を開始したため、臨床活動は120万ドル増加し、部分的にこの増加を相殺した。また(B)KER−012に関連する費用が純200万ドル減少したのは，製造と臨床前活動が310万ドル減少したが，われわれの第1段階臨床試験の進展により臨床活動が110万ドル増加し，減少した費用を相殺したためである。研究·開発費用は臨床試験活動，臨床製造，その他の開発活動のスケジュールによって四半期間で変動することが予想される。

一般と行政費用

一般と行政費用は2，040万ドルです9人現在までの月2022年9月30日それに比べて9人2021年9月30日までの月。約510万ドル増加した主な理由は、(I)人件費が420万ドル増加し、その中に追加の株式報酬コストが含まれていて、私たちの組織成長を支援し、会社の目標を達成すること、(Ii)専門費用、施設、用品、その他の費用が80万ドル増加することだビジネスの成長を支援しています(Iii)役員及び個人保険料は10万元増加した。

その他の収入を合計して純額

2022年9月30日までの9カ月間の純収入(支出)総額は790万ドルだったが、2021年9月30日までの9カ月間の支出は30万ドルだった。820万ドルの変化は主に因る(I)オーストラリアの研究開発奨励収入は710万ドル増加し、(Ii)配当収入は130万ドル増加したが、主に為替損失を達成していないことに関連する20万ドルによって部分的に相殺された。

流動性と資本資源

設立以来、私たちは重大な運営損失を受けた。2022年と2021年9月30日までの9ヶ月間の純損失はそれぞれ7500万ドルと5180万ドルだった。2022年9月30日と2021年12月31日までの累計赤字はそれぞれ1兆987億ドルと1兆238億ドルだった。これまで、私たちは臨床試験を含め、私たちの候補製品の業務計画、研究、開発にほとんどの精力を注いできた

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臨床前研究は、資金を集め、管理と技術者を募集してこれらの操作を支援する。私たちの現金の主な用途は運営費に資金を提供することで、これは主に研究開発支出です。我々が行っている活動に関する費用は大幅に増加することが予想され，特に我々が開発している候補製品の臨床前研究や臨床試験を進めている場合には，公的報告会社としての運営に関する余分なコストが生じると予想される。また、いずれかの候補製品が市場承認されれば、販売、マーケティング、流通、その他の商業インフラの確立に関連した巨額の商業化費用が発生し、このような製品の商業化を実現することが予想される。

私たちは販売を許可された製品は何もありません。私たちは開発に成功し、規制部門から1つ以上の候補製品の承認を得ない限り、製品販売から何の収入も得られないと予想され、数年かかると予想される。設立以来、私たちは主に株式融資、研究協力あるいは知的財産権許可を通じて私たちの運営に資金を提供してきた。2020年4月に初公募株を完成させ，引受割引と手数料および発売費用を差し引いて6，900，000株の普通株を売却し，純収益総額は約1.01億ドルであった。2020年11月，普通株の公開発行を完了し，引受割引と手数料および発売費用を差し引いて合計2990，000株の普通株を売却し，純収益総額は約1.401億ドルであった。

2021年5月3日、我々は米国証券取引委員会(Securities and Exchange Commission、略称米国証券取引委員会)にS-3表の保留登録声明を提出し、この声明は届出時に自動的に発効した。棚は私たちが時々金額が不明な普通株、優先株、債務証券、そして引受権証を提供することを可能にする。我々は同時に代理としてSVB Leerinkと，我々が時々“市場”の棚下の製品でATM株を発行·販売することを規定する販売契約を締結し，ATM計画と呼ぶ.2022年9月30日までに、ATM機の発売により、合計2，467，747株の普通株を売却し、販売代理手数料と推定発売費用を差し引いた純収益総額は約8，630万ドルとなった。九時の間に現在までの月2022年9月30日、ATM機の発売により、合計1，947，747株の普通株を売却し、販売代理手数料と推定発売費用を差し引いた純収益総額は約5820万ドルとなった。2022年9月30日現在、私たちは普通株の株式を時々発行して販売する資格があり、総発行額はATM計画の下で残りの6230万ドルに達する

2022年9月30日現在、私たちは2.394億ドルの現金と現金等価物を持っている。私たちは私たちの既存の現金と現金等価物が少なくとも今後12ヶ月間私たちが予想している流動性需要を満たすのに十分だと信じている。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは現在予想されているよりも早く私たちの資本資源を使用することができる。私たちの候補製品や計画の開発に関連する多くのリスクと不確実性、および私たちが第三者とどの程度協力して私たちの候補製品を開発する可能性があるため、私たちの候補製品の研究や開発の完了に関連する資本支出や運営費用の増加の時間と金額を見積もることはできません。私たちの将来の短期的かつ長期的な支出需要は、多くの要素に依存するだろう

•私たちの現在または任意の未来の候補製品の臨床前研究と臨床試験の進度、時間と完成状況、および関連するコストは、私たちが新冠肺炎の疫病或いはその他の原因による臨床前研究或いは臨床試験の遅延によって招く可能性のある任意の予測できないコストを含む

•総合病院会社とHansohとのそれぞれの許可協定によると、私たちは取得する資格のあるマイルストーンと特許使用料の時間と金額を支払う必要があります

•私たちは開発された潜在的な新製品候補数を決定し決定します

•私たちの現在と未来の候補製品の研究に加えて、追加的または拡大された臨床前研究と臨床試験が必要である

•私たちの組織を現在または任意の未来の候補製品の研究、開発、潜在的な商業化を可能にするために必要な規模に関連するコストに発展させる

•特許出願、保守および実施特許、または第三者による侵害または他の請求に関連する費用を提出すること；

•私たちの既存の許可と協力協定を維持し、新しい許可と協力協定を締結する

•私たちの候補製品のための規制承認に関連する時間とコスト、および私たちは規制要求の変化または私たちの任意の候補製品に関連する不利な結果によって遭遇する可能性のあるいかなる遅延もあります

•競争の技術と市場発展の影響

•上場企業としての運営コストは

•上場承認および商業化のコストを準備するために、Ker-050、Ker-047、Ker-012、および将来の臨床試験候補製品を生産する

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•私たちが私たちの製品を商業化することを選択した地域では、規制の承認を得ることができる任意の候補製品の販売、マーケティング、流通能力を確立するコスト

•承認された場合、私たちは、将来的に私たちの候補製品を販売することから得られる収入(ある場合)、および特許使用料の形で直接または特許使用料の形で得ることができる

•承認された候補製品の市場受容度。

また、新冠肺炎の大流行、地政学的緊張情勢及びそれによる世界経済活動の減速は引き続き迅速に変化し、すでに世界金融市場の深刻な混乱を招いている。もしこのような干渉が続いて深まれば、私たちは必要な時に追加資本を得ることができない場合があるかもしれない。もし私たちが資金を得ることができなければ、私たちは研究開発計画と臨床開発業務の一部、減少、または廃止を余儀なくされる可能性があり、これは私たちの業務の将来性に悪影響を与えるか、あるいは運営を継続できないかもしれない。私たちの開発努力のために、私たちは外部資金源や他の支援を約束していないし、私たちは受け入れ可能な条件で追加的な資金を提供するかどうか、あるいは全くできないかどうかを決定することもできない。私たちが十分な製品または特許使用料収入を生成して私たちの現金需要を満たすことができる前に、私たちは公開または私募株式発行、債務融資、協力、戦略連合、許可手配、および他のマーケティングまたは流通手配を通じて、将来の現金需要に資金を提供する予定です。受け入れ可能な条件で、私たちは十分な追加資金を得ることができないかもしれないし、全くないかもしれない。必要なときに資金を調達できなかった場合は、私たちの財務状況や私たちの業務計画や戦略を実行する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。

キャッシュフロー

次の表は、2022年9月30日と2021年9月30日までの9ヶ月間のキャッシュフロー(単位：千)：をまとめています

			9月30日までの9ヶ月間
			2022						2021
経営活動のための現金純額			$	(48,619)					$	(42,583)
投資活動のための現金純額			(890)						(865)
融資活動が提供する現金純額			58,893						134
現金、現金等価物および制限現金純増加(マイナス)			$	9,384					$	(43,314)

経営活動用の現金

2022年9月30日までの9カ月間、経営活動で使用された純現金は4860万ドルで、これは7500万ドルの純損失に後押しされたが、運営資産と負債および非現金費用による純現金は1120万ドル増加し、株ベースの給与支出1390万ドル、リース費用60万ドル、減価償却50万ドルが部分的に相殺された。運営資産と負債が提供する1，120万ドルの現金は、主に売掛金の1，800万ドルの減少、売掛金、売掛金、その他の流動負債の10万ドルの増加を含み、私たちの計画の発展を支援するが、この部分は(I)私たちの研究·開発コストの費用確認時間による前払い費用と他の資産の310万ドルの増加によって相殺される；(Ii)私たちの運営リース負債のための220万ドル。

2021年9月30日までの9カ月間、経営活動で使用された純現金は4260万ドルで、これは純損失5180万ドル、運営資産と負債使用の純現金が90万ドル増加し、その中には未払いと未払い費用が340万ドル増加し、運営リース負債が40万ドル増加したが、私たちの計画の推進を支援するために増加した290万ドルの前払い費用が部分的に相殺されたためである。経営活動で使用された現金は、840万ドルの株式ベースの報酬支出を含む非現金費用によって部分的に相殺される。

投資活動用の現金

2022年9月30日までの9カ月間の投資活動用純現金は90万ドル、2021年9月30日までの9カ月間、投資活動用現金純額は90万ドルだった。この2つの期間に投資活動のための現金は財産と設備を購入したためだ

融資活動で提供された現金

2022年9月30日までの9カ月間、融資活動が提供した現金純額は5890万ドルで、これは主に(I)ATM計画下で我々の普通株を売却して得られた5820万ドルの純収益に関連している

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販売代理手数料と発売費用を差し引く，(2)普通株式オプションの行使に関する収益70万ドル。

2021年9月30日までの9カ月間、融資活動が提供した純現金は10万ドルで、普通株を購入するオプションの行使に関係している。

契約義務と約束

2022年9月30日までの3ヶ月間、我々の契約義務及び承諾は、年次報告書“経営層の財務状況及び経営結果の検討及び分析”に記載されている義務及び承諾に実質的な変化はない

重要な会計と試算

私たちが監査していない中期簡明総合財務諸表はアメリカで公認された会計原則に基づいて作成された。審査されていない中期簡明総合財務諸表及び関連開示資料を作成するために、著者らは資産、負債、コスト及び支出の届出金額、及び簡明財務諸表の中で開示或いは資産及び負債を影響する推定と判断をしなければならない。我々は，歴史的経験，既知の傾向や事件，および当時の状況で合理的と考えられる様々な他の要因に基づいて推定し，これらの要因の結果は資産や負債の帳簿価値の判断の基礎を構成しているが，これらの資産や負債の帳簿価値は他の源から容易に見られるものではない.私たちは持続的な基礎の上で私たちの推定と仮定を評価する。しかし、著者らは中期簡素化合併財務諸表を作成する際に合理的な推定と仮定を使用したと考えられるが、新冠肺炎疫病が著者らの運営業績、キャッシュフローと財務状況に与える将来の影響はまだ不明である。異なる仮定や条件の下で、私たちの実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。

我々の年次報告書“経営陣の財務状況や経営結果の検討·分析”に記載されている政策と比較して、我々の重要な会計政策に大きな変化はない。

最近発表された会計公告

最近の会計声明の検討については、本四半期報告Form 10-Qの他の部分の未監査中期簡明総合財務諸表付記2を参照されたい

新興成長型会社の地位

私たちは2012年のJumpStart Our Business Startups ActやJOBS Actで定義されているように、新興の成長型会社です。“雇用法案”によると、新興成長型企業は、これらの基準が民間企業に適用されるまで、“雇用法案”公布後に発表された新たなまたは改正された会計基準の採用を延期することができる。私たちは、私たち(I)がもはや新興成長型企業または(Ii)が“雇用法案”に規定されている延長移行期間から撤退することを明確かつ撤回できないまで、この延長された移行期間を使用して、新しい会計基準または改正会計基準を遵守することを選択することを選択した。私たちは、私たちがまだ新興成長型企業のためにいる間、任意の他の新しいまたは修正された会計基準が延長された移行期間を使用することを期待しているので、他の上場企業が新しい会計基準や改正された会計基準を採用する必要がある関連日にこのような基準を採用することはないだろう。

私たちは2025年12月31日まで、あるいはもっと早く、私たちはもう新しい成長型会社ではなく、これらの免除を利用するかもしれない。我々は、(1)本年度の総収入が12.35億ドルを超える財政年度の最終日、(2)2025年12月31日、(3)過去3年間で10億ドルを超える転換不能債券を発行した日、または(4)米国証券取引委員会の規定により、大規模加速申告会社の日付とみなす日の中で最も早い日付で新興成長型企業になることを停止する。私たちはこのような免除のいくつかを利用することを選択するかもしれないが、すべてではない。

プロジェクト3.市場リスクに関する定量的·定性的開示

私たちは正常な業務過程で市場リスクに直面している。市場リスクとは、金融市場の価格や金利の不利な変化により、我々の財務状況に影響を及ぼす可能性のある損失リスクである。私たちの市場リスクの開放は主に金利感受性の結果だ。

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金利感度

2022年9月30日と2021年12月31日までに、それぞれ2.394億ドルと2.3億ドルの現金と現金等価物を持っています。私たちの金利感受性の開放はアメリカ銀行の基礎金利の変化の影響を受けています。私たちの黒字現金は時々通貨市場基金口座と利息貯蓄口座に投資する。私たちは取引や投機を目的として投資をしていない。私たちのポートフォリオの性質は保守的で、短期満期投資の元本に基づいているため、金利がすぐに1ポイント変化することが私たちのポートフォリオの公平な市場価値に大きな影響を与えるとは思わないので、私たちの経営業績やキャッシュフローは市場金利の変化の大きな影響を受けないと予想されます。

2022年9月30日と2021年12月31日まで、私たちは金利変動の影響を受けた未返済債務を持っていません。私たちの唯一の債務は私たちのレンタルインセンティブ手当と関係があるからです。したがって、私たちは債務に関連した金利リスクの影響を受けないだろう。

項目4.制御とプログラム

情報開示制御とプログラムの評価

我々は、取引法に基づいて提出または提出された報告において開示を要求する企業の情報が、米国証券取引委員会の規則および表に指定された期間内に記録、処理、集約および報告されることを確実にするために、取引法下の規則13 a~15(E)および規則15 d-15(E)に定義された“開示制御および手順”を維持する。開示制御及び手続は、取引所法案の提出又は提出された報告書に基づいて企業が開示を要求する情報が蓄積されることを確保し、開示を要求する決定を直ちに行うために、我々の主要幹部及び主要財務官を含む我々の経営陣に適宜伝達することを目的としている。

我々の経営陣は、最高経営責任者と財務責任者の参加の下、2022年9月30日までの開示統制と手続きの有効性を評価した。我々の2022年9月30日までの開示制御及び手続の評価によると、我々の最高経営責任者及び最高財務官は、その日までに、我々の開示制御及び手続が合理的な保証レベルで有効であると結論した。

財務報告の内部統制の変化

我々は財務報告の内部統制に何の変化も生じておらず、これらの変化は取引所法案規則13 a-15(D)および15 d-15(D)が要求する評価と関連しており、本10-Q表四半期報告がカバーする期間に発生し、私たちの財務報告の内部統制に大きな影響を与え、あるいは合理的な可能性が財務報告の内部統制に大きな影響を与える。

新型肺炎の流行により、ある従業員は2020年3月から遠隔作業を開始した。作業環境にこのような変化があったにもかかわらず、私たちは財務報告書の内部統制に大きな変化が見られなかった。私たちは引き続き新冠肺炎の状況を監視し、評価して、私たちの財務報告の内部統制の設計と運営有効性にいかなる潜在的な影響を与えるかを決定する。

制御措置の有効性の固有の制限

私たちの財務報告に対する開示制御と手続きおよび内部統制は、予想される制御目標を達成するために合理的な保証を提供することを目的としている。我々の経営陣は，どのような制御システムも，どんなに設計や操作が良くても，何らかの判断や仮定に基づいており，その目標が達成されることを絶対に保証することはできないことを認識している.同様に，制御の評価も誤りや不正による誤り陳述が発生しないことは絶対に保証されず，すべての制御問題や不正行為が発見されている保証はない.

第2部-その他の資料

項目1.法的手続き

私たちは時々仲裁、訴訟、または正常な業務過程で提起されたクレームの影響を受けるかもしれない。私たちは現在どんな重大な仲裁や法的手続きの当事者でもない。将来のいかなるクレームや訴訟の結果も肯定的に予測することはできず、結果にかかわらず、訴訟は弁護と訴訟コスト、管理資源分流などの要素によって私たちに不利な影響を与える可能性がある。

第1 A項。リスク要因

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私たちの業務は多くの危険に直面している。本Form 10-Q四半期報告書に含まれる他の情報と、米国証券取引委員会(SEC)または米国証券取引委員会に提出された他の公開文書に含まれる他の情報とに加えて、以下に説明するリスクおよび不確実性も慎重に考慮しなければならない。以下のいずれのリスクも、私たちの業務、財務状況、運営結果、成長見通しに重大な悪影響を与え、私たちの普通株の取引価格を低下させる可能性があります

私たちの財務状況と追加資本需要に関連するリスク

私たちの経営の歴史は限られており、設立以来毎年純損失が出ており、将来的には純損失が続くと予想されています

私たちは臨床段階の生物製薬会社で、運営の歴史は限られている。2015年の設立以来、私たちは大部分の資源を私たちの候補製品の開発、私たちの知的財産権の組み合わせの構築、私たちのサプライチェーンの発展、業務計画、資金調達、これらの業務のための一般的かつ行政的支援を提供することに投入した。したがって、私たちは私たちの業務を評価する意味のある業務を持っていません。もし私たちがより長い運営歴史や開発成功と商業化医薬製品の歴史を持っていれば、私たちの将来の成功や生存能力の予測はそんなに正確ではないかもしれません。生物製薬製品開発への投資は非常に高い投機性があり、それは大量の前期資本支出を必要とし、重大なリスクが存在するため、即ち任意の潜在的な候補製品は十分な効果或いは受け入れ可能な安全状況を証明できず、監督部門の承認を得ることができず、商業上実行可能ではない。私たちはまだすべての候補製品を後期臨床試験に通過させる能力があることを証明していません。私たちはまだ製品の商業販売のために許可されていません。これまで製品販売から何の収入も得ていません。私たちは私たちの持続的な運営に関連した巨額の研究開発と他の費用を発生させ続けている。したがって、私たちは利益を上げず、設立以来各時期に損失を出した。2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月間の純損失はそれぞれ2350万ドルと7500万ドルと報告されています。2022年9月30日現在、私たちの累計赤字は1兆987億ドルです。私たちは予測可能な未来に引き続き大きな損失を受けることを予想して、私たちが私たちの主要なタンパク質治療製品Ker-050を研究·開発し、規制部門の承認を求めるにつれて、これらの損失は増加するだろう, 私たちがリードしている小分子候補製品Ker-047、私たちの第3の候補製品Ker-012、そして私たちが開発する可能性のある任意の未来の製品候補。

私たちは次の場合、私たちの費用が大幅に増加すると予想している

■我々が行っている2つのKer−050第2段階臨床試験を進展させ、1つは骨髄異形成症候群(MDS)患者の赤血球減少症(貧血および血小板減少症を含む)の治療を評価し、もう1つは骨髄線維化患者の赤血球減少症(貧血および血小板減少症を含む)の治療を評価する

■進行中の鉄難治性鉄欠乏性貧血(IRIDA)患者におけるKer−047の第二段階臨床試験；

■MDSおよび機能性鉄欠乏を伴う骨髄線維化患者におけるKer-047のオープンタグ第2段階臨床試験が2022年下半期に開始される

■肺動脈高圧患者におけるKer−012の第二段階臨床試験を開始した

■私たちの他の臨床と臨床前段階の候補製品と発見段階計画の研究と開発を続けてください

■私たちの独自の発見方法を使用して、研究と開発活動の数を増加させ、候補製品を決定し、開発する

■マイルストーン、印税、または他の支払いは、ライセンス内プロトコルまたは協調プロトコルに従って行われる

■私たちの知的財産権の組み合わせを維持し、拡大し、保護する

■私たちの臨床開発、製造、商業化の努力、上場企業としての私たちの運営を支援する人員を含む、私たちの運営、財務、管理システムを拡大し、人員を増やす

■販売、マーケティング、医療事務、流通インフラを構築し、マーケティングの承認を得ることができ、単独または第三者と連携して商業化しようとしている任意の製品を商業化する

■投資は他の技術でもあるかもしれません

■上記のいずれの状況に遭遇した場合も、研究失敗、結果複雑、製造挑戦、セキュリティ問題、または他の規制課題を含むが、これらに限定されない任意の遅延または任意の問題に遭遇する。

私たち、私たちの協力者、そして任意の潜在的な未来の協力者になって利益を維持するためには、巨大な市場潜在力を持つ製品を開発し、最終的に商業化しなければならない。これは、臨床前研究と臨床試験を完成し、候補製品の発売許可を得ることを含む、一連の挑戦的な活動の中で成功することを要求する

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製造、マーケティング、販売は発売承認を得て、発売後の要求を満たすことができます。私たちは決してこのような活動やすべての活動で成功しないかもしれないし、たとえ私たちが成功しても、私たちは利益を達成するために十分な大きさまたは十分な収入を生むことができないかもしれない。もし私たちが確実に利益を達成したら、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。もし私たちが実現して利益を維持できなければ、会社の価値を下げ、資金を調達し、研究開発努力を維持し、業務を拡大し、あるいは運営を継続する能力を弱める可能性がある。わが社の価値の低下はあなたの投資損失の全部または一部を招く可能性もあります

私たちが1つ以上の候補製品を商業化することに成功しても、より多くの候補製品を開発·マーケティングするために、大量の研究開発や他の支出を生み出し続けていく。私たちは予測できない費用、困難、合併症、遅延、および私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のある他の未知の要素に直面するかもしれない。私たちの未来の純損失の規模は私たちの未来の支出の成長率と私たちが収入を作る能力にある程度依存するだろう。私たちの以前の損失と予想された未来の損失はすでに私たちの株主権益と運営資本に悪影響を与え続けるだろう

私たちは私たちの候補製品の開発を完了して商業化を始めるために多くの追加資金を必要とするだろう。必要なときに必要な資金を得ることができない場合、いくつかの製品開発や研究業務を延期、減少、またはキャンセルさせる可能性があります

これまで、私たちは主に私たちの株式証券、私たちの協力者から受け取った前払いと費用精算、2020年4月の初公開株(IPO)、2020年11月の普通株公開、SVB Leerink LLCとの代理としての販売合意の“市場別発売”として業務に資金を提供してきました。これにより、SVB Leerink LLCやATM発売により、総発行価格が1.5億ドルに達する普通株を随時発売·販売することができます。我々が行っている活動に関連する費用は増加すると予想され，特に我々の進展とKer−050の2つの第2段階臨床試験の完了に伴い，MDS患者のための1つは骨髄線維化患者のための第2段階臨床試験；IRIDA患者におけるKer−047の第2段階臨床試験の進展；MDSおよび機能性鉄欠乏を伴う骨髄線維化患者におけるKer−047の第2段階臨床試験の開始、PAH患者におけるKer−012の第2段階臨床試験の開始、および任意の他の未来の候補製品の臨床試験の継続、および開始される。また、いずれかの候補製品が規制部門の承認を得た場合、製品製造、マーケティング、販売、流通に関連した巨額の商業化費用が発生すると予想される。また、私たちは上場企業の運営に関連した追加コストが発生すると予想される。したがって、私たちは私たちの持続的な業務と関連した多くの追加資金を得る必要があるだろう。もし私たちが必要な時や魅力的な条件下で資金を集めることができなければ、私たちは私たちの製品開発計画や将来の商業化努力を延期、減少、またはキャンセルさせることを余儀なくされるかもしれない

2022年9月30日現在、私たちは2.394億ドルの現金と現金等価物を持っている。2022年9月30日までの既存現金と現金等価物に、2022年10月31日までのATM発売の純収益に加え、2025年第1四半期の運営費と資本支出需要に資金を提供できるようになると予想している。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは現在予想されているよりも早く私たちの資本資源を使用することができる。Ker-050、Ker-047、Ker-012、または他の臨床前プロジェクトに対する私たちの将来の資金需要は、多くの要素に依存するだろう

■私たちの現在または任意の未来の候補製品の臨床前研究と臨床試験の進度、時間と完成状況、および関連するコストは、私たちが新冠肺炎の疫病或いはその他の原因による臨床前研究或いは臨床試験の遅延によって招く可能性のある任意の予測できないコストを含む

■私たちの総病院会社とHansoh(Shanghai)Healthtech Co.またはHansohとのそれぞれの許可契約によると、私たちはマイルストーンと特許使用料の時間と金額を支払うか、または得る資格がある

■私たちは開発された潜在的な新製品候補数を決定し決定します

■私たちの現在と未来の候補製品の研究に加えて、追加的または拡大された臨床前研究と臨床試験が必要である

■私たちの組織を現在または任意の未来の候補製品の研究、開発、潜在的な商業化を可能にするために必要な規模に関連するコストに発展させる

■特許出願、保守および実施特許、または第三者による侵害または他の請求に関連する費用を提出すること；

■私たちの既存の許可と協力協定を維持し、新しい許可と協力協定を締結する

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■私たちの候補製品のための規制承認に関連する時間とコスト、および私たちは規制要求の変化または私たちの任意の候補製品に関連する不利な結果によって遭遇する可能性のあるいかなる遅延もあります

■競争の技術と市場発展の影響

■上場承認および商業化のコストを準備するために、Ker-050、Ker-047、Ker-012、および将来の臨床試験候補製品を生産する

■私たちが私たちの製品を商業化することを選択した地域では、規制の承認を得ることができる任意の候補製品の販売、マーケティング、流通能力を確立するコスト

■承認された場合、私たちは、将来的に私たちの候補製品を販売することから得られる収入(ある場合)、および特許使用料の形で直接または特許使用料の形で得ることができる

■承認された候補製品の市場受容度。

私たちの開発努力のために、私たちは外部資金源や他の支援を約束していないし、私たちは受け入れ可能な条件で追加的な資金を提供するかどうか、あるいは全くできないかどうかを決定することもできない。私たちが十分な製品または特許使用料収入を生成して私たちの現金需要を満たすことができる前に、私たちは公開または私募株式発行、債務融資、協力、戦略連合、許可手配、および他のマーケティングまたは流通手配を通じて、将来の現金需要に資金を提供する予定です

私たちが追加資金を調達する能力は金融、経済、そして市場状況、そして他の要素に依存し、私たちはこれらの要素をコントロールできないか、あるいは限られているかもしれない。例えば、新冠肺炎の疫病は引き続き変化し、すでに全世界の金融市場の深刻な混乱を招いている。もしこのような干渉が続いて深まれば、私たちは必要な時に追加資本を得ることができない場合があるかもしれない。もし私たちが追加資金を得ることができない場合、私たちは研究開発計画および臨床開発事業の一部、減少、または廃止を余儀なくされる可能性があり、これは私たちの業務の将来性に悪影響を与えるか、あるいは運営を継続できないかもしれない。

追加資本の調達は、私たちの普通株式の保有者に希釈をもたらし、私たちの運営を制限したり、私たちの技術や候補製品の権利を放棄することを要求するかもしれません

これまで、私たちが相当な製品収入を生み出すことができれば、私たちは私たちの既存の現金と現金等価物と私たちの協力した収入で私たちの運営に資金を提供する予定です。我々の候補製品の開発をさらに進め、より多くの候補製品を発見し、他の業務目標を追求するためには、追加の資金を求める必要がある

私たちは未来の融資が本当にあれば十分な金額や商業的に合理的な条項を持つことを保証できない。さらに、任意の融資条項は、私たちの普通株保有者の保有量や権利に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちが追加証券(株式でも債務でも)、またはそのような証券を発行する可能性は、私たちの普通株の市場価格の下落を招く可能性がある。追加の普通株を販売するか、または普通株に交換可能な証券を販売することは、私たちのすべての既存の株主の権益を希釈し、これらの証券の条項は、清算または他の特典を含む可能性があり、私たちの普通株式所有者としてのあなたの権利に悪影響を及ぼす。もし私たちがマーケティングおよび流通手配、または第三者との他の協力、戦略連合、または許可手配によってより多くの資本を調達する場合、私たちは、私たちの候補製品、技術、将来の収入フロー、または研究計画のいくつかの価値のある権利を放棄しなければならないか、または私たちに不利になる可能性のある条項で許可を付与しなければならないかもしれない。私たちはまた、より早い段階でKer-050、Ker-047、Ker-012、または任意の未来の候補製品のためのパートナーを探すことを要求される可能性があり、そうでなければ、候補製品または技術に対する私たちの権利を放棄し、そうでなければ、私たちは自分自身の開発または商業化を求めるだろう。しかも、どんな追加的な資金調達努力も、私たちの管理職の日常活動に対する関心を移すかもしれない, これは私たちが私たちの候補製品を開発して商業化する能力に悪影響を及ぼすかもしれない。

もし私たちが受け入れられる条件で十分な追加資本を調達できない場合、私たちは私たちの1つまたは複数の候補製品または1つまたは複数の他の研究開発計画の開発または商業化を大幅に延期、削減または停止しなければならないかもしれない。上記のどの事件も、私たちの業務、将来性、財務状況と経営結果を深刻に損害し、私たちの普通株価格の下落を招く可能性があります

我々の候補製品の発見，開発，規制承認に関するリスク

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私たちは私たちの候補製品の成功に深刻に依存しており、これらの候補製品は早期臨床開発段階にある。私たちが臨床試験を通じて私たちの現在または未来の候補製品を推進できなければ、マーケティングの承認を得ることができず、最終的に私たちが開発した任意の候補製品を商業化したり、その過程で重大な遅延に遭遇した場合、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう

規制部門の許可を得て私たちの候補製品を販売する前に、私たちは広範な臨床試験を行い、候補製品の人体上の安全性と有効性を証明しなければならない。我々の製品候補開発はまだ早期段階にあり，Ker−050，Ker−047，Ker−012はまだ早期臨床試験段階にある。Ker-050およびKer-047は私たちの主要な候補製品であるため、Ker-050またはKer-047のいずれかが安全または治療効果の問題、開発遅延または規制問題、または他の問題に遭遇した場合、私たちの開発計画および業務は深刻な損害を受けるだろう

私たちが製品収入を作る能力は、Ker-050、Ker-047、Ker-012、および私たちが未来に開発した任意の候補製品の開発と最終商業化に大きく依存し、これは決して起こらないかもしれない。Ker-050、Ker-047、Ker-012、そして私たちが未来に開発した任意の候補製品は、追加の臨床前と臨床開発、臨床前と製造活動の管理が必要になり、アメリカと他の司法管轄区域で特定の適応に対するマーケティング許可を得て、定価と精算当局に有効性を証明し、臨床開発と商業生産のために十分な製造供給を得て、商業組織を構築し、大量の投資と重大なマーケティング仕事を設立して、それから私たちは製品販売から任意の収入を得ることができる。私たちの現在と未来の候補製品の成功は以下のいくつかの要素に依存するだろう

■臨床試験と臨床前研究を成功かつ適時に完成し、アメリカ食品と薬物管理局或いはFDA或いは任意の類似した外国の監督管理機関はその設計、終点或いは実施に同意した

■必要な臨床前研究と臨床試験を完成させるために十分な財政と他の資源があります

■私たちが計画した臨床試験や将来の臨床試験を行うことが規制部門の承認または許可を得ています

■患者の募集を開始し、成功し、適時に追加の臨床試験を完成させた

■私たちは、適用される候補製品が安全で有効であり、私たちの標的適応の治療方法として、または、適用される候補製品が規制されたバイオ製品である場合、適用される製品が私たちの標的適応に対して安全で純粋で有効であることをFDAまたは任意の類似の外国規制機関に証明することができる

■私たちは、適用された候補製品のその提案に対する適応のリスク/収益率が受け入れられることをFDAまたは任意の類似の外国規制機関に証明することができる

■私たちの候補製品に対する適用規制機関の上場承認をタイムリーに受けた

■適用される規制機関に必要な上場後の承認承諾の程度を決定する

■単独または第三者製造業者との臨床試験および商業製造に臨床供給を提供する製造能力を確立し、拡大する(任意の候補製品が承認された場合)

■米国と国際的に私たちの候補製品のために特許と商業秘密保護または規制の排他性を獲得し、維持する

■承認されれば、販売とマーケティング組織の拡張に成功し、私たちの候補製品の商業販売を開始する

■患者、医療界、第三者支払者が承認すれば、私たちの製品候補製品のメリットと用途を受け入れます

■承認された後、私たちの候補製品の持続的に許容可能な安全状態を維持する

■私たちの候補製品の適応では他の療法を開発し商業化する会社と効果的に競争しています

■第三者支払者から医療保険と適切な補償を受け、維持すること

■知的財産権とクレームを実行して擁護する。

もし私たちがこれらの要素のうちの1つまたは複数の側面でタイムリーまたは完全に成功できなかったら、私たちはKer-050、Ker-047、Ker-012、または私たちが開発した任意の未来の候補製品を商業化することに成功したり、それは私たちの業務に実質的な損害を与えるかもしれない。もし私たちが現在と未来の候補製品がマーケティングの承認を得なければ、私たちは運営を続けることができないかもしれない

私たちのすべての候補製品は臨床前または早期臨床開発段階にある。臨床試験は設計と実施が困難であり、しかも長く高価な過程に関連し、結果は不確定である。私たちはできる

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遅延完了または最終的には、Ker−050、Ker−047、Ker−012、または任意の将来の候補製品の開発および商業化が完了できない

臨床試験費用は高価であり，完成まで数年かかる可能性があり，その結果自体も確定していない。臨床試験過程中にいつでも失敗が発生する可能性があり、著者らの未来の臨床試験結果は成功しないかもしれない。私たちが進行中で計画中のどの臨床試験も計画通りに行われるか、予定通りに完成することは保証できません。もしあれば。また，これらの試験がタイムリーに起動あるいは行われても，このような臨床試験の一時停止や終了を招く可能性があるという問題がある

今まで、私たちは私たちの候補製品を承認するために必要な臨床試験を完了していない。我々はすでに健康ボランティアにKer-050の第一段階臨床試験、Ker-047の第一段階臨床試験とKer-012の第一段階臨床試験を完成したが、著者らは行っている臨床試験或いは前臨床研究で遅延に遭遇する可能性があり、計画中の臨床試験が時間通りに開始されるかどうか、再設計する必要があるかどうか、時間通りに患者を募集するかどうか、適時に候補製品に十分な薬物供給を提供するか、あるいは時間通りに完成するかどうかを知らない。1つ以上の臨床試験の失敗は、試験の任意の段階で発生する可能性があり、私たちが行っている臨床試験および将来の臨床試験は成功しない可能性がある。私たちはまた、臨床試験中に多くの予見不可能な事件に遭遇する可能性があり、これらのイベントは、上場許可を得ることを遅延または阻止するか、またはKer-050、Ker-047、Ker-012、または任意の未来の候補製品を商業化することを含むかもしれない

■裁判を開始するために遅延されたり、監督部門の承認を得られなかったりした

■遅延と規制機関は私たちの臨床試験の設計や実施について合意した

■遅延または予期される契約研究組織またはCROと臨床試験地点と受け入れ可能な条項と合意することができず、その条項は広範な交渉を行うことができ、異なるCROと試験地点の間に有意差が存在する可能性がある

■各場所で機関審査委員会またはIRBまたは道徳委員会の承認を得ることが遅延または失敗した

■試験に参加するのに十分な数の適切な患者を遅延または募集できなかった

■新冠肺炎の大流行による著者らの患者の治療或いは治療後のフォローの能力中断を含む、患者に試験を完成させたり、治療後のフォローに戻ったりすることができなかった

■臨床サイトは試験方案から外れ、データを紛失し、または試験を終了した

■新たな臨床試験地点の増加を遅延させ

■臨床試験のために十分な数の候補製品を生産できませんでした

■候補製品に関連する有害事象の発生は、その潜在的な利益を超えると考えられているか、または私たちまたは私たちの協力者が参加者が受け入れられない健康リスクに直面していることを発見した場合、私たちまたは私たちの協力者(場合に応じて)の試験の一時停止または終了の安全性または耐性の問題を引き起こす可能性がある

■FDAまたは任意の他の監督機関の良好な臨床実践、GCP、要求または他の国の監督ガイドラインに従って臨床試験を行うことができなかった

■規制要件、政策、指針の変化

■私たちの第三者研究請負業者は、法規の要求を適時に遵守できなかったか、または私たちに対する契約義務を履行できなかったか、または全く遵守しなかった

■臨床試験中の適切な投与量レベルと用量頻度の決定に遅延が出現した

■私たちの候補製品の品質または安定性は許容される基準よりも低い

■地政学的行動による業務中断は、現在のロシア-ウクライナ戦争、テロ、伝染病の別の爆発、あるいは地震、台風、洪水、火災などの自然災害などの戦争を含む。

また、新冠肺炎の大流行による中断は、起動、登録、著者らの計画と進行中の臨床前研究と臨床試験の面で困難と遅延に遭遇した

そして私たちが未来にもっと多くの困難と遅延に遭遇する可能性を増加させるかもしれない。臨床試験が我々、そのような試験を行う機関のIRBs、FDA、または同様の外国の規制機関によって一時停止または終了された場合、または安全審査委員会によって一時停止または終了が提案された場合、遅延に遭遇する可能性もある。臨床試験の一時停止または中止は、監督管理の要求または著者らの臨床規程に従って臨床試験を行わない、FDAまたは類似の外国の監督機関が臨床試験操作または試験場所を検査することによる臨床休止、予見できない安全問題または副作用、使用製品または治療のメリットを証明できなかった、臨床意義のある試験終点を確立または実現できなかった、政府法規または行政行動の変化、または臨床試験を継続するのに十分な資金が不足していることを含む様々な要素による可能性がある。臨床試験の開始または完了遅延をもたらす多くの要因は、最終的には、私たちの候補製品が規制部門の承認を得ることを拒否される可能性もある。さらに、FDAや同様の外国の規制機関は、私たちの臨床試験設計とデータの説明に同意しないかもしれません

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臨床試験，あるいは彼らが我々の臨床試験の設計を審査·レビューした後であっても，承認要求を変更する可能性がある

もし私たちが臨床テストやマーケティング審査の面で遅延に遭遇したら、私たちの製品開発コストは増加します。われわれのいずれの臨床試験が計画通りに開始されるかどうか，再構成が必要かどうか，予定通りに完成するかどうか，あるいは全く知られていない。重大な臨床試験遅延は、候補製品を商業化する独占的な権利を持つ可能性のある任意の期限を短縮することも可能であり、私たちの競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にすることができ、これは候補製品を商業化することに成功する能力を弱化させ、私たちの業務と運営結果を損なう可能性がある。著者らの臨床開発計画のいかなる遅延も著者らの業務、財務状況と運営結果を深刻に損害する可能性がある

私たちの臨床試験は、私たちの候補製品または任意の未来の候補製品の安全性と有効性、または安全性、純度および効力の実質的な証拠を証明できない可能性があり、これは規制承認と商業化の範囲を阻止、延期、または制限するだろう。

我々の任意の候補製品を発売および販売するために必要な監督管理許可を得るためには、Ker-050、Ker-047、Ker-012、および任意の他の未来の候補製品を含む、我々の研究医薬製品、例えばKer-047のような広範な臨床前研究と臨床試験によって証明しなければならず、各標的適応に対する使用は安全で有効であり、もし私たちの候補製品がKer-050およびKer-012のような生物製品として規制されていれば、候補製品がその標的適応に使用されるのは安全で、純粋で有効である。臨床試験費用は高価であり，完成まで数年かかる可能性があり，その結果自体も確定していない。失敗は臨床開発過程のいつでも起こるかもしれない。臨床試験を開始した候補製品の多くは規制機関の商業化承認を得たことがない。著者らは適用された監督管理機関が臨床意義があると考える臨床終点を構築できない可能性があり、臨床試験はテストのどの段階でも失敗する可能性がある。また、監督管理の承認を得る過程はコストが高く、通常臨床試験開始後に数年を要し、しかも関連する候補製品のタイプ、複雑性と意外性及び目標適応、患者群と監督管理機関によって大きく異なる可能性がある。Ker−050、Ker−047、Ker−012、および任意の将来の候補製品を米国または海外で商業化することが承認される前に、私たち、私たちの協力者、または私たちの未来の潜在的協力者は、十分かつ良好に制御された臨床試験によって大量の証拠を提供し、FDAまたは同様の外国規制機関に、これらの候補製品がその予期される用途に対して安全かつ有効であることを満足的に証明しなければならない

我々が行った臨床試験は，規制部門の承認を得て我々の候補製品を市場に出すために必要な有効性と安全性を証明できない可能性がある。ある場合、多くの要素のため、同じ候補製品の異なる臨床試験間の安全性或いは有効性結果は有意差が存在する可能性があり、方案中に規定された試験プログラムの変化、患者群の大きさとタイプの差異、臨床試験方案の変化と遵守及び臨床試験参加者の退学率を含む。もし私たちが行っているあるいは未来の臨床試験結果が私たちの候補製品の有効性に対して確定していない結果であれば、もし私たちが統計的かつ臨床的意義のある臨床終点に達していなければ、あるいは私たちの候補製品に安全に関する問題があれば、上場承認を延期する可能性がある(あれば)。さらに，我々の目標適応のいずれの臨床試験で観察されるいずれの安全問題においても，これらおよび他の適応における我々の候補製品の規制承認の将来性を制限する可能性がある

試験が成功しても、臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、FDA或いは類似の外国の監督管理機関が私たちのように結果を解釈することを保証することはできず、私たちが承認のために候補製品を提出する前に、もっと多くの試験を行う必要があるかもしれない。臨床試験で陽性結果が観察されても，FDAや類似の外国規制機関がわれわれの候補製品に有効であるとは保証できない。さらに、一方の法域が許容可能な支持承認の結果は、別の規制機関によって、別の法域の規制承認を支持するのに十分ではないと考えられる可能性がある。試験結果がFDAまたは同様の外国規制機関の上場申請の支援を満たすことができない場合、Ker-050、Ker-047、Ker-012、および任意の将来の候補製品の承認は大幅に遅れる可能性があり、または追加試験を行うために多くの追加資源を費やして、私たちの候補製品の潜在的な承認を支援する必要があるかもしれない。候補製品の規制承認を得ても、このような承認された条項は、特定の候補製品の範囲や用途を制限する可能性があり、その商業的潜在力を制限する可能性がある

著者らの候補製品の臨床前研究と早期臨床試験の結果は後期臨床試験の結果を予測できないかもしれない。我々が行っている臨床試験の初歩的な成功は，これらの試験完了後や後期試験で得られた結果を示していない可能性がある

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非臨床と臨床前研究と臨床試験の結果は後期臨床試験の結果を予測できないかもしれない。臨床前研究と初歩的な臨床試験で進展を得たが、臨床試験後期段階の候補製品は期待した安全性と有効性特徴を示すことができないかもしれない。また、我々のいかなる臨床試験が最終的に私たちの任意の候補製品の更なる臨床開発に成功するか、あるいは支持することは保証されない。臨床試験を通過した候補製品は高い失敗率を示した。バイオテクノロジーや製薬業界の多くの会社が早期開発に積極的な成果をあげた後，後期臨床試験で大きな挫折を経験し，類似した挫折に直面しないことは確認できない。これらの挫折は，他にも，臨床試験施行期間中の臨床前発見，あるいは前臨床研究や臨床試験で行われた安全性や有効性観察によるものであり，これまで報告されていない有害事象を含む。そのほか、臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると考えているが、依然としてFDAの承認を得られなかった。私たちの臨床開発におけるどのような挫折も、私たちの業務、財務状況、運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある

さらに、著者らが行ったいくつかの臨床試験は、限られた数の臨床場所で限られた数の患者に対する開放ラベル試験を含む可能性がある。例えば，我々が行っているKer−050のMDS患者における第2段階臨床試験は開放ラベル試験である。オープンタグ“臨床試験”とは、患者および研究者の両方が、患者が研究候補製品を受け入れているかどうかを知っているかどうか、または既存の承認製品またはプラセボを意味する。最も典型的には，オープンラベル臨床試験は候補の研究製品のみをテストし，異なる用量レベルで試験を行う可能性がある。例えば，我々が行っているMDS患者に対するKer−050第2段階臨床試験では，第1部分列1，2，3，4および5の用量レベルはそれぞれ0.75 mg/kg，1.5 mg/kg，2.5 mg/kg，3.75 mg/kg，5.0 mg/kgであった。

開放ラベル臨床試験も様々な制限を受けており，これらの制限は任意の治療効果を誇張する可能性があり，開放ラベル臨床試験中の患者が治療を受ける際に知られているからである。オープンラベル臨床試験は“患者偏見”の影響を受ける可能性があり，すなわち患者が症状が改善したと考えているのは，実験的治療を受けていることを意識しているだけである。また，早期臨床試験に選ばれた患者には，通常最も重篤な患者が含まれており，新たな治療法が採用されているにもかかわらず，症状は必ず改善する可能性がある。また，オープンラベル臨床試験は，“調査者偏見”の影響を受ける可能性があり，すなわち臨床試験の生理結果を評価·審査する人は，どの患者が治療を受けているかを知り，その知識を知っている場合に治療群の情報をより有利に解釈することが可能である。Ker−050の開放ラベル第2段階臨床試験が進行中であることを考慮すると、Ker−047の開放ラベル臨床試験は進行中であり、計画中であり、これらの臨床試験の結果は、これらまたは他の候補製品の将来の臨床試験結果を予測することができない可能性があり、われわれは、プラセボまたは能動対照を用いた制御された環境で研究を行う際に、開放ラベル臨床試験を含む

私たちの候補製品は、深刻な不良、不良、または受け入れられない副作用または他の特性または安全リスクに関連する可能性があり、これはその臨床開発を延期または停止するか、または上場承認を阻止する可能性がある。私たちの候補製品開発過程でこのような副作用が発見された場合、または承認された後、そのような候補製品の開発を一時停止または放棄する可能性があり、任意の承認されたラベルのビジネスイメージが制限される可能性があり、または上場承認後に他の重大な負の結果を受ける可能性がある

私たちの候補製品が引き起こす可能性のある副作用は、私たちまたは規制機関の臨床試験の中断、延期、または停止を招く可能性があり、より厳しいラベル、またはFDAまたは同様の外国の規制機関が規制承認を延期または拒否する可能性がある。これまで、著者らの主要な候補製品Ker-050とKer-047は著者らの臨床前研究と臨床試験において全体的な耐性は良好であったが、未来の臨床前研究と臨床試験の結果は、Ker-012と私たちの他の候補製品を含み、私たちの候補製品に安全問題或いは他の不良特性が存在することを発見するかもしれない

私たちが行っているKer−050第2段階臨床試験、私たちが行っているおよび計画中のKer−047第2段階臨床試験、私たちが計画中のKer−012第2段階臨床試験、およびこれらおよび他の候補製品の将来の臨床試験の結果は、私たちの候補製品が不良または受け入れられない副作用、さらには死亡を招く可能性があることを示している。この場合、私たちの実験は一時停止または終了される可能性があり、FDAまたは同様の外国規制機関は、私たちの任意またはすべての目標適応を承認する候補製品の開発を停止または拒否するように命令することができます。薬物に関連する副作用は、患者の募集または患者の試験完了能力に影響を与える可能性があり、あるいは潜在的な製品責任クレームを招く可能性がある。このような状況はすべて私たちの業務、財務状況、そして経営結果に大きな損害を与える可能性がある

さらに、我々の候補製品が臨床前研究または臨床試験において副作用に関連している場合、または予期しない特徴を有する場合、それらの開発を放棄することを選択するか、またはそれらの開発をより狭い用途またはサブ集団に制限することを選択する可能性があり、これらの亜集団では、副作用または他の特徴がそれほど一般的ではなく、それほど深刻ではない、またはより深刻ではない

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リスク−収益の観点からは受け入れ可能であり，承認されれば候補製品への商業的期待を制限する可能性がある。さらに、他の人が行う薬物および生物製薬製品の臨床試験の不利な発展は、FDAまたは他の規制監督機関が私たちの臨床試験を一時停止または終了させるか、または私たちの任意の候補製品に対する承認要求を変更することをもたらす可能性がある

さらに、もし私たちの任意の候補製品が発売許可を得て、私たちまたは他の人が後にこのような製品による不良または受け入れられない副作用を発見した場合、多くの潜在的な重大な負の結果を招く可能性がある

■規制当局はこのような製品の承認を撤回し、承認された製品を市場から撤退させることを要求するかもしれない

■規制当局は、医師および薬局にラベル宣言、具体的な警告、禁忌症、または現場警報を追加することを要求するかもしれない

■規制当局は、患者に配布するために、または製品の利益がそのリスクよりも大きいことを確実にするために、リスク評価および緩和戦略、またはREMS計画を実施するために、このような副作用のリスクを概説するための薬物ガイドラインを必要とするかもしれない

■私たちはより多くの臨床試験を要求されるかもしれません規制当局とのより多くの相互作用を引き起こす可能性があります

■製品の投与方法を変更し、追加の臨床試験を行ったり、製品のラベルを変更したりすることが要求されるかもしれません

■私たちは製品をどのように普及させるかについて制限されるかもしれません

■この製品の販売台数は大幅に減少する可能性がある

■私たちは訴訟や製品責任クレームの影響を受ける可能性があります

■私たちの名声は損なわれるかもしれない

これらの事件のいずれも、私たち、私たちの協力者、または私たちの潜在的な未来のパートナーが影響を受けた製品に対する市場の受け入れ度を達成または維持することを阻止するか、または商業化コストおよび費用を大幅に増加させる可能性があり、承認されれば、これは逆に私たちの候補製品を販売することから大量の収入を得ることを延期または阻止するかもしれない

私たちの臨床試験に参加する患者を募集することは困難であることが発見されるかもしれませんが、私たちの候補製品の臨床試験を継続するか、あるいは他の方法で悪影響を及ぼすことを延期または阻止する可能性があります

患者が著者らの候補製品の臨床試験に参加する資格を確定し、参加させることは著者らの成功に重要である。われわれの臨床試験が彼らの案に従って速やかに達成できるかどうかは，それ以外に，十分な数の条件に適合する患者を募集し，試験終了まで試験に参加する能力があるかどうかに依存する。患者は著者らの臨床試験に参加したくない可能性があり、原因は新しい治療方法に関連する不良事件、類似患者群の競争的臨床試験、現有の治療方法の存在或いはその他の原因であり、進行中の新冠肺炎の大流行を含む可能性がある。患者登録に関連する遅延または患者保持に関連する困難は、コスト増加、著者らの候補製品の遅延推進、著者らの候補製品の有効性の遅延、または臨床試験の完全な終了を招く可能性がある。十分な数の患者を識別、募集、募集することができないか、または必要なまたは必要な特徴を有する患者を識別、募集し、適切に臨床試験を完了することができるかもしれない。患者登録と試験完了は多くの要素の影響を受けている

■患者集団の大きさと性質と患者を識別するプログラム；

■潜在患者に臨床試験場所の近似性と可用性を提供する

■患者が臨床試験場所に行く能力

■試験の資格と排除基準

■臨床試験設計

■これまで研究されてきた候補製品の安全プロファイル

■研究を受けた製品候補製品のリスクと収益を感知する

■私たちの方法の知覚可能なリスクと収益は

■現在研究されている類似疾患や状態を治療するための競合候補製品、または類似候補製品のための競合臨床試験、または我々患者の資格基準に適合する患者集団のための承認；

■調査中の病気の重症度は

■登録時と全臨床試験期間中の患者の疾病の進展程度

■患者の同意を得て維持する能力

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■試験に参加した患者が試験終了前に退出するリスク；

■医師の患者への転職方法と

■治療期間と治療後に患者を十分にモニタリングする能力がある

まれや孤児疾患の適応では登録リスクが増加し，われわれが計画した臨床試験で登録可能な患者池を制限する可能性がある。例えば，IIRIDAの治療にKer−047を開発しており，まれな遺伝性鉄欠乏性貧血であり，世界的な流行率は100万人に1人未満と推定されている。したがって，われわれが行っている評価Ker−047によるIRIDA治療の第二段階臨床試験では，このような患者の規模が小さいことが原因で困難に遭遇した。また、私たちの臨床試験は、私たちの試験に参加することを選択する可能性のある患者のいくつかが競争相手による試験に参加することを選択する可能性があるので、他の臨床試験と同じ治療分野での製品の候補を争うことになります。合格した臨床研究者の数は限られているため、著者らはいくつかの競争相手が使用している同じ臨床試験地点で著者らのいくつかの臨床試験を行い、このような臨床試験地点で臨床試験を行うことができる患者数を減少させることが予想される

患者登録に関連する遅延や患者保持に関連する困難はコスト増加を招く可能性があり，あるいは将来の臨床試験の時間や結果に影響を与える可能性があり，これらの試験の完了を阻止し，候補製品開発を進める能力に悪影響を及ぼす可能性がある

著者らが時々発表或いは公表した臨床試験の中期、主要と初歩データは更に多くの患者データの出現に従って変化する可能性があり、そして監査と検証プログラムの制限を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある

時々、私たちは臨床試験の中期、背線、または初歩的なデータを公表するかもしれない。より多くの参加者データの出現に伴い、著者らの臨床試験の初歩と中期データは変化する可能性がある。例えば、2021年6月、我々は、極低、低または中リスクMDS患者の貧血および血小板減少症の治療に使用されるKer−050を評価するための第2段階臨床試験の第1および第2群の初歩的な結果を発表し、試験への参加が予想される患者の一部のみを含む。2022年6月、私たちはまた、この試験の第1、2、3、4、および5つの列の増分、追加の初歩的な治療効果の結果を発表した。著者らの臨床試験の初歩的或いは中期データは必ずしも最終結果を予測できるとは限らない。初歩的と中期データは登録の継続、更に多くの試験データの出現及び著者らが最終臨床試験報告を発表することに伴い、1つ或いは複数の臨床結果は実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。中間データ、ベースラインデータ、予備データはまだ監査とチェック手続きを受ける必要があり、これは最終データが私たちが以前に公表した予備データと実質的な差がある可能性がある。したがって、最終データが利用可能になる前に、予備データ、バックラインデータ、および中間データは慎重に表示されなければならない。中間データと比較して、最終データの重大な不利な変化は、我々の業務の将来性を深刻に損なう可能性がある

さらに、規制機関を含む他の人は、私たちの仮説、推定、計算、結論または分析を受け入れないか、またはデータの重要性を異なる方法で解釈またはトレードオフする可能性があり、これは、特定の計画の価値、特定の候補製品または製品(ある場合)の承認または商業化、およびわが社の全体的な状況に影響を与える可能性がある。さらに、開示された特定の臨床前研究または臨床試験に関する開示された情報を選択することは、一般に、広範な情報に基づいており、あなたまたは他の人は、私たちが開示すべき重要な情報または他の適切な情報を決定することに同意しない可能性があり、私たちが開示しないことを決定した任意の情報は、最終的には、特定の製品、候補製品、または私たちの業務に関する将来の決定、結論、観点、活動、または他の側面に対して大きな意味を有すると考えられるかもしれない。もし私たちが報告した初期データと中間データが実際の結果と異なる場合、あるいは規制機関を含む他の人が結論に同意しない場合、私たちが承認を得て私たちの候補製品を商業化する能力が損なわれる可能性があり、これは私たちの業務、経営業績、見通し、または財務状況を損なう可能性がある

臨床前の発展は不確定である。私たちの臨床前計画は遅延したり、決して臨床試験に入らない可能性があり、これは私たちの適時または根本的に監督管理の承認を得ることができない、あるいはこれらの計画を商業化する能力に悪影響を与え、これは私たちの業務に悪影響を与える

私たちが任意の候補製品の臨床試験を開始する前に、私たちは将来のアメリカ或いは他の司法管轄区の任意の研究新薬或いはIND申請を支持するために、広範な臨床前研究を完成しなければならない。これまで，われわれのすべての臨床試験はオーストラリア，ニュージーランド，ヨーロッパ，韓国で行われてきた。しかし，我々は最近，Ker−050 MDS患者の第2段階臨床試験のためのINDをFDAに提出し承認した。進行中

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臨床前テストは長く、時間がかかり、しかも高価な過程であり、著者らが直接臨床前テストと研究を行う候補製品と関連する遅延は私たちに追加の運営費用を発生させる可能性がある。われわれはKer−050の2つの二期臨床試験を行っているが，1つはMDS患者，1つは骨髄線維化患者，およびIIDA患者におけるKer−047の第2段階臨床試験であり，まずMDSと機能性鉄欠乏を伴う骨髄線維化患者でKer−047の第2段階臨床試験を行い，米国以外のPAH患者でKer−012の第2段階臨床試験を行う予定である。私たちは他の候補製品の臨床前テストと研究の適時な完成或いは結果を確定することができず、FDAが私たちが提案した臨床計画を受け入れるかどうか、あるいは私たちの臨床前テストと外国の臨床試験の結果が最終的に私たちの他の候補製品の更なる開発を支持するかどうかを予測することはできない。したがって，我々が期待しているスケジュール上でINDや同様の臨床前計画申請を提出できることを保証することはできず，INDや同様の申請の提出がFDAや同様の外国の規制機関が臨床試験の開始を許可することを保証することもできない

動物試験が制限される可能性があるため，我々の研究や開発活動は影響を受けたり延期されたりする可能性がある。

ある法律法規は私たちが人類に関する臨床試験を開始する前に、まず動物に私たちの候補製品をテストすることを要求しています。動物実験活動は論争と否定的な宣伝のテーマだった。動物権利組織や他の組織や個人は，これらの分野の立法や規制を推進し，抗議や他の手段でこれらの活動を撹乱することで，動物実験活動を阻止しようとしている。もしこれらの組織の活動が成功すれば、私たちの研究と開発活動は中断、延期、あるいはもっと高価になるかもしれない。

FDAと類似の外国規制機関の規制承認過程は長く、時間がかかり、本質的に予測できないが、もし私たちが最終的に私たちの候補製品のために規制承認を得ることができなければ、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう

FDAと類似の外国監督管理機関の承認を得るのに要する時間は予測できないが、通常は臨床試験開始後数年後に必要であり、監督機関のかなり大きな適宜決定権を含む多くの要素に依存する。さらに、承認政策、法律または法規、または承認を得るために必要な臨床データのタイプおよび数量は、候補製品の臨床開発過程で変化する可能性があり、管轄区域によって異なる可能性がある。私たちはまだ候補製品の規制承認を得ていません。私たちの既存の候補製品または私たちが将来開発を求める可能性のあるどの製品候補も決して規制承認を受けないかもしれません

私たちの候補製品は多くの理由で規制部門の承認を得ることができないかもしれません

■FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちの臨床試験の設計または実施に同意しないかもしれない

■私たちは、候補製品が安全かつ有効であることをFDAまたは同様の外国の規制機関に証明することができないかもしれないが、私たちの目標適応としての治療方法、または、候補製品がバイオ製品として規制されている場合、候補製品はその提案に対する適応が安全で、純粋で有効である

■研究された人々は十分に広くないかもしれないし、十分な代表性を持っている可能性があり、承認を求める人々の安全性や有効性を保証することができない

■臨床試験結果はアメリカ食品薬品監督管理局或いは類似の外国監督管理機関が許可した統計的意義レベルに符合しない可能性がある

■候補製品の臨床的および他の利益がその安全リスクよりも大きいことは証明できないかもしれない

■FDAまたは同様の外国の規制機関は、前臨床研究または臨床試験データの解釈に同意しないかもしれない

■FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちが現在予想している基礎の上で追加の臨床前研究または臨床試験を行うことを要求するかもしれない

■我々の候補製品の臨床試験から収集されたデータは、新薬申請またはNDAまたは生物製品ライセンス申請またはBLA(場合によっては)をFDAまたは他の場所に提出するか、または米国または他の場所の規制承認を得るのをサポートするのに十分ではないかもしれない

■FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちと臨床および商業用品契約を締結した第三者メーカーの製造プロセスまたは施設に欠陥があるか、または承認できないことを発見するかもしれない

■FDAまたは任意の同様の外国規制機関の承認政策や規制または彼らが施行する法律は大きく変化する可能性があり、私たちの臨床データは承認に十分ではない

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この長い承認過程と未来の臨床試験結果の予測不可能性は、私たちが監督部門の承認を得ることができず、私たちのすべての候補製品を市場に出すことができなくなり、これは私たちの業務、財務状況、そして運営結果を深刻に損なうことになるかもしれない。FDAと同様の外国規制機関は、承認過程においてかなりの自由裁量権を有し、いつ、または私たちの任意の候補製品の規制承認を得るかどうかを決定する。我々の候補製品の臨床試験から収集されたデータが有望であると信じていても，これらのデータはFDAや同様の外国規制機関の承認を支持するには不十分である可能性がある。また、新冠肺炎の流行に対応するため、アメリカ食品薬品監督管理局は国内外の製造施設と製品の大部分の検査を延期し、2021年7月にリスクに基づく検査を再開した。新冠肺炎疫病に対して、米国以外の規制機関は同様の制限措置や他の政策措置を継続する可能性がある。世界的な健康懸念がFDAや他の規制機関の定期的な検査、審査、または他の規制活動を阻害し続ける場合、FDAが私たちが提出した規制文書を適時に審査し、処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性がある

さらに、私たちが承認されても、規制機関は、私たちの要求された範囲以下またはそれ以上の適応を承認することができ、私たちの製品のために請求しようとしている価格(あれば)を承認しないかもしれないし、高価な発売後の臨床試験の表現に基づいて承認されるかもしれないし、候補製品を承認する可能性のあるラベルは、候補製品の商業化に必要または必要なラベル声明を含まないかもしれない。上記のいずれの場合も、私たちの候補製品のビジネス見通しに実質的な損害を与える可能性があります

FDAと類似した外国規制機関は，その管轄外の地点で行われた試験データを受け入れてはならない

われわれは現在，オーストラリア，ニュージーランド，ヨーロッパ，韓国で臨床開発を行っており，近い将来米国以外のより多くの国で臨床試験が行われる予定である。我々は最近，Ker−050 MDS患者の第二段階臨床試験のためのINDをFDAに提出し承認した。しかしながら、FDAは、異なる患者集団を有する他の適応または私たちの他の候補製品の任意の将来のIND提出に関連する臨床試験を継続することを許可しない可能性があり、高価で時間がかかる追加の第1段階の臨床試験を要求される可能性があり、私たちの開発計画のいくつかの態様を遅らせることは、私たちの業務を損なう可能性がある。また，FDAや任意の類似した外国規制機関がそれぞれの管轄外で行われた臨床試験を受ける試験データは，何らかの条件によって制限される可能性があり，まったく受け入れられない可能性もある。外国の臨床試験のデータが米国での上場承認の基礎となることを意図している場合、FDAは通常、(I)データが米国の人口とアメリカの医療実践に適用されない限り、(I)試験は公認能力を有し、現在のGCP要求に適合する臨床研究者によって行われ、(Iii)FDAは現場検査または他の適切な方法でデータを検証することができる。また，研究した患者群の十分性と統計能力を含むFDAの臨床試験要求を満たさなければならない。また、, このような外国裁判は，裁判を行う外国司法管轄区に適用される現地法によって管轄される。FDAまたは任意の適用可能な外国規制機関がその適用管轄権以外で行われた試験のデータを受け入れることは保証されない。FDAまたは任意の適用可能な外国規制機関がこのようなデータを受け入れない場合、追加的な試験が必要となり、これは高価で時間がかかり、私たちの業務計画の様々な側面を遅延させ、適用司法管轄区域での私たちの候補製品の商業的承認を得ることができない可能性がある。

私たちが候補製品の規制承認を得ても、私たちは持続的な規制義務と持続的な規制審査の制約を受けることになり、これは多くの追加費用を招く可能性があり、もし私たちが規制要求を遵守できなかったり、その候補製品の意外な問題に遭遇した場合、私たちは処罰を受けるかもしれない

もし私たちの任意の候補製品が承認されたら、それらは製造、ラベル、包装、貯蔵、広告、販売促進、サンプリング、記録保存、発売後の研究及び安全性、有効性とその他の上場後の情報の提出に関する持続的な監督要求を受け、アメリカ連邦と州の要求及び外国の監督管理機関のような要求を含む。また，われわれが承認後に行ったいずれの臨床試験についても，現在の良好な製造規範(CGMP)やGCP要求を遵守していきたい

メーカーおよびメーカーの工場は、品質管理および製造手順がcGMP法規に適合することを確保することを含む、FDAおよび同様の外国規制機関の広範な要求を遵守することが求められている。AS

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したがって、私たちと契約製造業者は、cGMPの遵守状況、および任意のNDAまたはBLA、他のマーケティング申請、および以前の検査意見に対する応答に対する約束の遵守状況を評価するために、持続的な審査および検査を受けるであろう。したがって、私たちと私たちと協力している他の人たちは、製造、生産、品質管理を含む規制コンプライアンスのすべての分野に時間、お金、エネルギーをかけ続けなければならない

私たちの候補製品のために得られた任意の規制承認は、その製品が発売される可能性のある承認指示用途の制限または承認条件によって制限される可能性があり、または候補製品の安全性および有効性を監視する第4段階の臨床試験および監視を含む、コストの高い上場後試験の要求を含む可能性がある。FDAはまた、REMS計画を私たちの候補製品を承認する条件として要求することができ、これは、患者の長期フォローアップ、薬物使用ガイドライン、医師コミュニケーション計画、または安全な使用を確保する他の要素の要求、例えば、分配方法、患者登録、および他のリスク最小化ツールを制限する必要があるかもしれない。また、FDAや同様の外国規制機関が私たちの候補製品を承認した場合、安全および他の上場後の情報の提出、報告および登録を含む要求を遵守しなければなりません

規制要件や基準が守られていない場合、あるいは製品発売後に問題が発生した場合、FDAは同意法令を強制的に実施したり、承認を撤回したりする可能性がある。その後、私たちの候補製品には、予期されない深刻度または頻度の有害事象、または私たちの第三者製造業者または製造プロセス、または規制要件を遵守できなかったことが、新たなセキュリティ情報を追加するために承認されたラベルの改訂につながる可能性があることが発見された；発売後の研究または臨床試験を実施して新しいセキュリティリスクを評価するため、またはREMS計画に従って流通制限または他の制限を実施する。他の他の潜在的な結果には

■私たちの製品の販売や製造を制限し、製品を市場からリコールするか、または自発的または強制的に製品をリコールする

■罰金、警告状、または臨床試験を一時停止する者

■FDAは、処理すべき出願の承認を拒否するか、または私たちが提出した承認された出願の追加を拒否するか、またはライセンス承認を一時停止または撤回する

■製品を差し押さえたり抑留したり、私たちの候補製品の輸入または輸出を許可することを拒否したり；

■民事または刑事処罰を禁令または適用する

FDAは市場に投入された製品のマーケティング、ラベル、広告、販売促進を厳格に規制している。製品は承認された適応と承認されたラベルの規定でしか販売促進できません。FDAや他の機関はラベル外用途の普及を禁止する法律と法規を積極的に実行しており、ラベル外用途を不当に普及させていないことが発見された会社は重大な責任に直面する可能性があり、その中には不良宣伝、警告状、広告の是正、および可能な民事と刑事罰が含まれている。医師は彼らの独立した専門医学判断に基づいて、製品ラベルに記載されていない用途と、私たちのテストとFDAが許可した用途とは異なる合法的に利用可能な製品のために処方することができる。医師は，異なる場合，このような非ラベル使用が多くの患者の最適な治療法であると考えるかもしれない。FDAは医者が治療を選択する時の行動を規範化しない。しかし、FDAは製品ラベルの外使用問題に対する製造業者のコミュニケーションを制限した。連邦政府は、ラベル外使用の不当な普及の疑いがある会社に巨額の民事と刑事罰金を科し、会社がラベル外販売促進に従事することを禁止している。FDAおよび他の規制機関はまた、企業に同意法令または永久禁止を締結し、これらの法令または永久禁止に基づいて、特定の販売促進行為を変更または制限することを要求する。しかしながら、会社は、FDAによって承認された製品ラベルと一致する真で誤解されない情報を共有するかもしれない

セキュリティプロトコルまたはBLAの所有者は、新しいまたは追加の申請を提出し、承認された製品、製品ラベル、または製造プロセスのいくつかの変更の承認を得なければならない。市販後の臨床試験を要求され，一般または特定の患者亜群における我々の製品の安全性と有効性を確認することも可能である。もし最初の上場承認が承認ルートを加速することによって得られた場合、私たちは成功した発売後の臨床試験を行い、私たちの製品の臨床治療効果を確認する必要があるかもしれない。成功しなかった上場後の研究やこのような研究が完成できなかったことは、上場承認の撤回につながる可能性がある

FDAと同様の外国規制機関の政策は変わる可能性があり、私たちの候補製品に対する規制承認を阻止、制限、または延期するための追加の政府法規が公布されるかもしれない。米国や海外の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちが既存の需要の変化に適応できなかったり、新しいものを採用したりすれば

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要求や政策、あるいは規制コンプライアンスを維持できなければ、私たちが得る可能性のあるマーケティング承認を失う可能性があり、利益を達成したり維持したりすることができないかもしれません

承認されれば，我々は生物製品として規制を行う研究製品として，Ker−050とKer−012を含み，規制経路を簡略化することで承認された生体模倣薬の競争に直面する可能性がある

われわれは，貧血と血小板減少を含むMDSや骨髄線維化患者の赤血球減少症を治療するためのKer−050と，PAHと心筋肥大に関連する心血管疾患の治療のためのKer−012を開発しており，両薬剤ともバイオ製品として調節されると予想される。“患者保護および平価医療法案”は、2010年の“医療·教育調整法案”によって改正され、または総称して“ACA”と呼ばれ、“2009年生物製品価格競争および革新法案”、またはBPCIAという副題が含まれており、FDA許可の参考生物製品生物と類似または交換可能な生物製品のための短い承認経路が作成されている。BPCIAによると，生物類似製品の申請は，参考製品が初めてFDA許可を得た4年後にFDAに提出されなければならない。また，FDAによる生物類似製品の承認は，参考製品が初めて許可された日から12年後に発効する可能性がある。この12年間の独占期間内に、FDAが競合製品のBLAを承認した場合、競合製品は、スポンサー自身の臨床前データと、他の会社の製品の安全性、純度、および効力を証明するために十分かつ制御された良好な臨床試験データとを含む場合、別の会社は、参照製品の競合バージョンを販売する可能性がある。この法律は複雑であり、FDAはまだ説明して施行している。したがって、その最終的な影響、実施、そして意味には不確実性がある

BLAによりバイオ製品として承認されたいずれの我々の候補製品も12年の専門期間を得る資格があるべきであると考えられる。しかしながら、国会の行動や他の理由により、このような排他性が短縮される可能性があるか、またはFDAが我々の研究薬を競合製品の参考製品とみなさないことは、予想よりも早く後発薬競争の機会を創出する可能性がある。BPCIAの他の面では，そのいくつかはBPCIAの排他的規定に影響を与える可能性があり，訴訟のテーマでもある.さらに、許可を得ると、生物類似体が私たちのいずれかの参考製品をどの程度置換するか、その方法は非生物製品の伝統的な模倣薬代替に類似しており、これはまだ発展中のいくつかの市場および規制要因に依存するかどうかは不明である。もし競争相手が私たちの製品を参照する生物模倣薬のマーケティング許可を得ることができれば、私たちの製品はこのような生物模倣薬の競争を受ける可能性があり、それに伴い競争圧力と結果がある。

私たちは高価で破壊的な責任クレームに直面するかもしれません。診療所で私たちの候補製品をテストする時も、商業段階でも、私たちの製品責任保険はこのようなクレームのすべての損害をカバーしないかもしれません

私たちは潜在的な製品責任と専門賠償リスクに直面しており、これらのリスクは生物製薬製品の研究、開発、製造、マーケティング、使用に固有のものである。現在、私たちは商業販売のための製品を承認されていません；しかし、私たちと私たちの協力者は臨床試験における現在と未来の候補製品の使用、および将来の任意の承認された製品の潜在的な販売は、私たちを責任クレームに直面させるかもしれません。これらのクレームは、製品を使用する患者、ヘルスケア提供者、製薬会社、私たちの協力者、またはそのような製品を販売する他の人によって提起される可能性がある。私たちに対するいかなるクレームも、その是非にかかわらず、弁護することが困難であり、コストが高く、私たちの候補製品の市場または私たちの候補製品の任意の商業化の見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。事件がどうであっても最終的な結果がどうであろうと、賠償責任は次のようになるかもしれない

■大衆の否定的な見方のせいで、私たちの製品に対する需要は減少した

■私たちの名声を損なう

■臨床試験参加者は脱退したり、新しい試験参加者を募集することが困難である

■規制当局が調査を開始しました

■関連訴訟の弁護や和解の費用

■経営陣の時間と資源を移転する

■実験参加者や患者に多額の報酬を与え

■製品のリコール、撤回またはラベル付け、マーケティング、または販売促進制限；

■製品販売収入損失

■もし承認されたら、私たちのどんな候補製品も商業化できない

私たちは私たちの候補製品に十分な製品責任保険を提供していると信じていますが、私たちの責任は私たちの保険範囲を超えるかもしれません。私たちは保険範囲を拡大して、販売するつもりです

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もし私たちの候補製品が市場の承認を得たら、私たちは商業製品を販売することができる。しかし、私たちは合理的なコストで保険範囲を維持できないかもしれないし、起こりうるいかなる責任にも対応するのに十分な保険範囲を得ることができないかもしれない。もし成功した製品責任クレームまたは一連のクレームが未保険の負債または保険を超えた負債によって私たちに提出された場合、私たちの資産はこのようなクレームを支払うのに十分ではない可能性があり、私たちの業務運営は損害を受ける可能性がある

上記のいずれかの事件が発生した場合、我々の業務、財務状況、運営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性がある

私たちは限られた資源と資金を得るルートのために、私たちは必ず、過去に決定された、他の潜在的な候補製品ではなく、特定の候補製品を優先的に開発する。これらの決定は間違っていることが証明される可能性があり、私たち自身のプロジェクトを開発する能力、私たちのビジネスパートナーとしての魅力に悪影響を及ぼす可能性があり、最終的に私たちのビジネス成功に影響を与える可能性がある

私たちは限られた資源と資本だけが私たちの運営を援助するので、私たちはどの候補製品を追求し、各製品に割り当てられた資源量を決定しなければならない。研究、協力、管理、財政資源を私たちのライブラリ、候補製品、または治療分野に割り当てる特定の特許分子に関する決定は、実行可能な商業製品の開発を招くことができず、より良い機会から資源を移転する可能性がある。同様に、私たちが特定の製品開発計画で延期、終了、または第三者と協力する決定はまた最適ではないことが証明され、予想される貴重な機会を逃す可能性がある。もし私たちが候補製品の市場潜在力を誤って判断したり、バイオ製薬業界の傾向を誤読したりすれば、特に私たちの主要候補製品Ker-050とKer-047およびKer-012に対して、私たちの業務、財務状況、運営結果は重大な悪影響を受ける可能性がある

私たちは私たちが開発した候補製品のために孤児薬物指定を求めるかもしれないし、私たちは潜在的な市場排他性を含む孤児薬物指定に関連する利点を維持できないかもしれない

私たちのビジネス戦略の一部として、私たちは私たちが開発した任意の候補製品のために孤児薬物の称号を求めるかもしれないが、私たちは成功しないかもしれない。私たちは今のところ私たちのどの候補製品にも孤児薬物の称号を求めるつもりかどうか決めていませんが、私たちは未来にそうするかもしれません。米国を含むいくつかの管轄区域の規制機関は、患者数が相対的に少ない薬物を孤児薬に指定する可能性がある。米国の“孤児薬物法案”によると、薬物がまれな疾患または疾患を治療するための薬剤である場合、FDAはその薬剤を孤児薬として指定することができる。米国では、まれな疾患または疾患は、通常、年間患者数が20万人未満であるか、または米国では患者数が20万人を超えると定義されているが、米国では、米国での販売によって薬剤開発コストを回収することができる合理的な期待はない。米国では，ある臨床試験費用に贈与資金の機会，税収割引，ユーザ費用減免など，孤児薬を指定することで一方が財政的インセンティブを得る権利がある

一般に、米国では、孤児薬に指定された薬剤がその後、このような指定された適応を有する最初の発売許可を得た場合、市場排他期を得る権利があり、これにより、FDAは、限られた場合を除いて、7年以内に同一の薬剤および適応の別の発売申請を承認することができない

いずれの候補製品に対しても孤立薬物独占経営権を獲得しても，この排他性は競合から候補製品を効果的に保護できない可能性があり，異なる療法は同じ疾患のために承認され，同じ治療法は異なる疾患のために承認されることができるが，ラベル外で使用される可能性がある。孤児薬が承認された後であっても，FDAが後者の薬物が臨床的に優れていると結論すれば，より安全で，より有効であることが証明されているか，あるいは患者ケアに大きく貢献しているため，FDAはその後も同様の薬物による同じ疾患の治療を承認することができる。また，指定された孤児薬物が孤児指定の適応を得るよりも広い用途で許可されていれば，孤児薬物排他性を得ることはできない。さらに、FDAが、指定された要求に重大な欠陥があると後に判断した場合、または製造業者が、このようなまれな疾患または疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な数の薬剤を保証できない場合、米国における孤児薬の独占的営業権を失う可能性がある。孤児薬物を指定することは薬物の開発時間や監督審査時間を短縮することもなく、監督審査或いは承認過程において薬物にいかなる利点をもたらすこともない。現在と将来の候補品のために適応を適用した孤立薬物指定を求めることができるかもしれないが，このような指定は決して得られないかもしれない。たとえ私たちがそのような称号を受け取ったとしても、私たちがこのような称号から利益を得ることを保証することはできない

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私たちの候補製品の商業化に関するリスクは

もし私たちが規制部門の承認を得た任意の候補製品を商業化することに成功しなかった場合、あるいはそうする過程で重大な遅延に遭遇すれば、私たちの業務は実質的な損害を受けるだろう

もし私たちがKer-050、Ker-047、Ker-012、または任意の他の候補製品に対する適用規制機関の上場承認を得ることに成功すれば、私たちがこのような製品の中から収入を創出する能力は、私たちの以下の成功にかかっている

■このような製品の商業販売を単独でまたは他の人と協力して展開する

■承認されたラベルは、成功したマーケティングに必要または望ましいと主張し、そのような製品をマーケティングする能力を阻害する安全または他の制限を含まない

■マーケティング、販売、販売促進活動を通じて市場ニーズを創出する

■販売チームを雇用、訓練、配置するか、または第三者と契約を締結して、このような製品を米国で商業化する

■第三者と戦略的協力関係を構築するか、またはマーケティングの許可を得た海外市場でこのような製品を普及および販売するためのライセンスを第三者に提供する

■市場投入後の商業需要を満たすために、十分な数量、許容可能な品質とコストでこのような製品を製造する

■商業上の合理的な条件で卸売業者、流通業者、共同購入組織と合意を確立し、維持する

■このような製品に対する特許と商業秘密保護と規制排他性を維持する

■患者、医学界、第三者支払者のこのような製品の市場受け入れを実現する

■このような製品のために第三者支払者のカバーと適切な補償を実現する

■このような保険や第三者支払者の十分な補償がない場合、患者が自己負担料金を支払うことを希望するか否か

■他の治療法と効果的に競争し

■市場投入後、このような製品の持続可能な安全状況を維持する

もし私たちが上記のいずれかをすることができなければ、私たちの業務、財務状況、運営結果、株価、見通しは実質的な損害を受けるだろう

私たちは他のバイオテクノロジーや製薬会社からの激しい競争に直面しています。もし私たちが効果的に競争できなければ、私たちの経営業績は影響を受けます

生物製薬業界の特徴は競争が激しく、革新が迅速だということだ。我々の競争相手は他の化合物や薬物を開発することができ、類似またはより良い効果を達成することができるかもしれない。我々の潜在的競争相手には，大手多国籍製薬会社，老舗バイオテクノロジー会社，専門製薬会社，大学などの研究機関がある。私たちの多くの競争相手はより多くの財務、技術、その他の資源、例えばより多くの研究開発者と経験豊富なマーケティングと製造組織、そして完備された販売チームを持っている。規模が小さいか早い段階にある企業も重要な競争相手であることが証明される可能性があり，特に疾患を治療する新しい方法を開発する際には，我々の候補製品も治療に集中している。老舗製薬会社も，新療法の発見と開発を加速させたり，我々が開発した候補製品を時代遅れにする可能性のある新しい療法を認可したりするために投資を大挙する可能性がある。バイオテクノロジーと製薬産業の合併と買収は、私たちの競争相手により多くの資源を集中させる可能性がある。技術の商業適用性の進歩やこれらの業界に投資する資本の増加により、競争はさらに激化する可能性がある。私たちの競争相手は、単独でもパートナーとも、より効果的で安全な薬物または生物学的製品の開発、獲得、または独占的な許可の面で成功する可能性がある, 私たちの候補製品よりも商業化やコストが低く、あるいは私たちが必要かもしれないノウハウを開発したり、特許保護を受けたりして、私たちの技術や製品を開発することが可能です。私たちは候補製品の開発と商業成功に影響を与える重要な競争要素は治療効果、安全性、耐性、信頼性、使用利便性、価格と精算であると信じている。

私たちはバイオテクノロジー、製薬、その他の関連業界で競争を展開し、これらの業界は血液、肺、心血管疾患を治療する治療法を開発し、販売している。大手バイオテクノロジーや製薬会社を含む他の多くの会社が、商業化および/または私たちの候補製品目標と同じ治療分野のための治療法を開発している。例えば，FibroGen Inc.やAstellas Pharma Inc.は貧血治療の候補製品を開発しており，Acceleron Pharma Inc.(メルク社に買収されている

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2021年11月)、またはAcceleron、百時美施貴宝社およびDisc Medicineは、MDSおよび骨髄線維化関連疾患(慢性貧血を含む)に対する候補製品を開発している。また，2020年4月にAcceleronの製品Reblozylは貧血治療のためのFDAの承認を得ており，これらの貧血は赤血球刺激薬を使用できず，8週間以内に2つ以上の赤血球単位を得る必要があり，これらの患者は環状鉄粒細胞と血小板増加症を合併する極めて低い中等リスクのMDS合併環状鉄粒細胞，あるいは骨髄異常増殖/骨髄増殖性腫瘍に罹患している。Acceleronは2020年6月、欧州委員会がMDSまたはβ地中海貧血を有する成人患者の輸血依存性貧血の治療にReblozylを許可したと発表した。2020年9月、Acceleronはカナダ保健省がβ地中海貧血に関連する成人患者の赤血球輸血依存性貧血の治療にReblozylを許可したと発表した。Geron社はMDSや骨髄線維化の治療薬としてimetelstatを開発している。セラ腫瘍社(2022年7月にグラクソ·スミスクライン社に買収)は骨髄線維化治療薬としてモロチニブを開発している。また，星座製薬会社(2021年7月にMorPhoSys AGに買収)も骨髄線維化治療の候補製品を開発しており，Incell社は骨髄線維化を治療するALK 2阻害剤製品候補製品を開発している。2022年3月、CTI BioPharma Corp.はFDAの許可を得て、血小板数が50×10未満の成人におけるハイリスク原発或いは続発性(真性赤血球増加症或いは原発性血小板増加症後)の骨髄繊維化の治療に使用するためにその製品パリチニブ(Vonjo)を許可した9/L.

変換成長因子−第一シグナル経路に対する候補製品を開発している他の会社には，Scholar Rock Holding Corporation，Biogen Inc.およびRegeneron PharmPharmticals，Inc.がある

現在承認されているPAH治療薬はすべて血管拡張剤であり，血管を拡張する薬剤である。しかし，AcceleronはPAHの治療のためのアクチビン受容体リガンドトラップsotaterceptを開発している。Aerovate Treateutics，Inc.とGossamer Bio，Inc.も臨床段階の候補製品を開発しており，それぞれPAHを治療するAV−101とseralutinibである。

新しい治療法の市場進出と先進技術の出現に伴い、引き続き激しい競争と日々の競争に直面することを予想している。私たちの競争相手が現在または未来に私たちの現在または未来の任意の候補製品と同等またはより効果的またはより経済的に魅力的な製品を開発しないという保証はありません。競合製品は私たちの製品よりも早くまたはより大きな市場受容度を得ることができます(あれば)、競争相手の医学的進歩や迅速な技術発展は、私たちの候補製品が研究開発や商業化費用を回収できるまで競争力がなく、時代遅れになる可能性があります。もし私たちまたは私たちの候補製品が効果的に競争できなければ、私たちの業務、財務状況、および運営結果に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。

私たちは販売やマーケティングインフラもなく、バイオ製薬製品の販売やマーケティング経験もありません。任意の承認された製品をビジネスに成功させるためには、販売およびマーケティング組織を開発または買収し、これらの機能を第三者にアウトソーシングしたり、戦略的協力を行ったりしなければならない

米国や他の管轄地域の規制承認を得られれば、自分の販売·マーケティング能力を確立し、候補製品を普及させることにすることができるかもしれない。私たちが自分の販売やマーケティング能力を確立したり、第三者と手配してこれらのサービスを提供することを決定すれば、リスクに関連します。私たちが販売とマーケティング能力を確立しても、バイオ製薬製品の販売やマーケティング経験がないので、私たちの製品を効率的に発売したり、効果的に私たちの製品をマーケティングすることができないかもしれません。また、販売員の募集と訓練は高価で時間がかかり、どんな製品の発表も延期される可能性がある。もしこのような発表が延期されたり、何の理由でも発生しなかった場合、私たちはこれらの商業化費用を早期または不必要に発生させ、私たちの販売とマーケティング担当者を維持または再配置できなければ、私たちの投資は損失します。私たち自身が製品を商業化するのを阻害するかもしれません

■十分な数の効果的な販売とマーケティング担当者を募集し、訓練し、維持することはできません

■販売員は私たちの製品の利益を理解するのに十分な数の医者に触れたり教育することができません

■販売員が提供する相補的な製品が不足しており、より広い製品ラインを持つ会社と比較して競争的に不利になる可能性がある

■独立した販売およびマーケティング組織を構築することに関連する予測不可能なコストおよび費用；

■マーケティングと販売促進の費用は私たちの予想を超えている。

もし私たちが第三者と販売とマーケティングサービスの手配を達成すれば、私たちの製品収入やこれらの製品収入の収益性は、私たちが自分たちが開発した任意の製品をマーケティングして販売する場合よりも低くなるかもしれません。パートナーとのこのような協力は私たちの製品を私たちの中にあるかもしれません

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これは、私たちが私たちのパートナーが私たちの製品に投入する資源の数や時間を制御できないかもしれないこと、または私たちの協力者がその義務を履行する意志や能力を含む多くのリスクの影響を受ける可能性があり、私たちが手配した義務に基づいて、業務合併または協力者の業務戦略の重大な変化の悪影響を受ける可能性がある。また、私たちは第三者と私たちの製品の販売とマーケティングの手配を成功させることができないかもしれません。あるいは私たちに有利な条項でそうすることができないかもしれません。受け入れ可能な第三者は、私たちの製品を効率的に販売し、マーケティングするために必要な資源と注意を投入できないかもしれない

もし私たちが販売やマーケティング能力を確立することに成功しなければ、私たち自身も第三者と協力しても、私たちの製品を商業化することに成功できないかもしれません。これは逆に私たちの業務、財務状況、運営結果に実質的な悪影響を及ぼすでしょう

我々が開発した候補製品が市場承認を得ても，医師，患者，第三者支払人，医学界の他の人がビジネス成功に必要な市場受容度を達成できない可能性がある。私たちが彼らの販売から得た収入は限られているかもしれないし、私たちは永遠に利益を上げないかもしれない

私たちはどんな候補製品も商業化したことがない。私たちの候補製品が適切な監督管理機関によってマーケティングと販売のために承認されても、それらは医師、患者、第三者支払人、医学界の他の人の受け入れを得ることができないかもしれない。もし私たちが規制部門の承認を得た候補製品が十分な市場受容度を得ていなければ、私たちは利益を達成することを阻止または大幅に延期されるかもしれない。医学界、患者と第三者支払人の私たちの候補製品に対する市場受容度は多くの要素に依存し、その中のいくつかの要素は私たちがコントロールできない。例えば，医師は通常患者を交換することを望まず，患者も既存の療法から切り替えることを望まない可能性があり，新たな，より効果的あるいはより安全な療法が市場に参入しても同様である

教育医療界や第三者支払者が我々の候補製品のメリットを知るには大量の資源が必要であり，成功しない可能性がある。もし私たちのすべての候補製品が承認されたが、十分な市場受容度に達していなければ、私たちは利益を達成することを阻止または大幅に延期されるかもしれない。私たちが発売許可を得た任意の製品の市場受容度は多くの要素に依存するだろう

■私たちの候補製品が承認された臨床適応

■医者、病院、患者は私たちの製品は安全で有効な治療方案だと思っています

■代替療法に対する私たちの候補品の潜在的で知覚可能な利点

■副作用の流行率や重症度は

■FDAまたは同様の外国規制機関の製品ラベルまたは製品挿入要件；

■FDAまたは同様の外国規制機関によって承認されたラベルに含まれる制限または警告；

■他の潜在的競争製品と比較して、私たちの候補製品が市場に参入するタイミング

■私たちの候補品は代替療法に関連したコストです

■医師が私たちの候補品を管理するのに必要な前期コストや訓練金額

■第三者支払者と政府当局が提供する保険と適切な補償

■第三者支払者と政府当局が全面的なカバーと補償を受けていない場合、患者は費用を自己負担することを望む

■相手の便と投与しやすいのは，代替療法や競合療法と比較することである

■私たちの販売とマーケティング努力と流通支援の有効性

■潜在的製品責任クレームの存在または認識されたリスク

今後の医療立法は、臨床計画の推進や候補製品のマーケティング承認および商業化の難しさやコストを増加させ、設定可能な価格に影響を与える可能性があります

米国や他の管轄地域では，医療システムの複数の立法や規制面の改革や提案中の改革が継続されることが予想され，将来の運営結果に影響を与える可能性がある。特に，米国連邦や州レベルでは，医療コストの低減と医療の質の向上を図る取り組みが継続されている。例えば、2010年3月、ACAが公布され、政府と民間保険会社が医療に融資する方法を大きく変えた。ACAの条項の中で、製薬とバイオテクノロジー産業にとって最も重要な条項は：

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■特定のブランドの処方薬および生物製剤(孤児薬品として指定されている)を製造または輸入する任意のエンティティが支払うべき控除不可能な年間費用は、特定の政府医療計画におけるそれらの市場シェアに応じてこれらのエンティティ間で分担される

■医療補助薬品バックル計画の下での製造業者の吸入、注入、点滴、インプラントまたは注射薬のバックルを計算するための新しい方法

■医療補助計画の資格基準を拡大し、他を除いて、各州が連邦貧困レベル133%以下の収入のある個人に医療補助を提供することを許可し、それによってメーカーの医療補助リベート責任を潜在的に増加させる

■次の生物製品の許可フレームワーク

■患者を中心とした結果研究所であり、優先順位を監督、確定し、臨床治療効果の比較研究を行い、このような研究に資金を提供する

■医療保険·医療補助サービスセンター(CMS)に医療保険·医療補助革新センターを設立し、革新的な支払い·サービス交付モデルをテストし、連邦医療保険·医療補助支出を低減し、処方薬支出を含むことができるようにする

ACAのいくつかの側面は公布以来、司法、国会、行政から挑戦されてきた。 例えば、2021年6月17日、米国最高裁は、ACAが“個人権限”が国会によって廃止されたため、全体的に違憲であると弁明する手続き理由に基づく挑戦を却下した。しかし、ACAは未来に追加的な司法や議会によって挑戦されるかもしれない。

また，ACAは様々な医療改革措置の影響を受けている。例えば，米国最高裁が裁決を下す前に，総裁·バイデンは2021年1月28日にACA市場を介して医療保険を受けることを目的とした特殊な保険加入期間を開始し，2021年2月15日から2021年8月15日まで開放されている行政命令を発表した。行政命令はまた、特定の政府機関に、医療補助モデルプロジェクトおよび免除計画の再審査、および医療補助またはACAによる医療保険カバー範囲の獲得による不必要な障害をもたらす政策を含む医療補助モデルプロジェクトおよび免除計画の再審査および見直し、医療補助またはACAによる医療保険のカバー範囲を制限する既存の政策およびルールを再検討するように指示する。2022年8月16日、総裁·バイデンは2022年インフレ削減法案に署名し、個人がACA市場で医療保険を購入する強化補助金を2025年に延長した。2025年からアイルランド共和軍は新たに設立されたメーカー割引計画により、受益者の最大自己負担コストを著しく低減し、連邦医療保険D部分計画下の“ドーナツの抜け穴”を解消した。バイデン政府のいかなる追加医療改革措置がACAと著者らの業務にどのように影響するかはまだ不明である

ACAが公布されて以来、アメリカはまた他の立法改正を提案し、採択した。2011年8月、それ以外にも、2011年予算制御法は、医療保険提供者に支払われる医療保険総金額を前期ごとに2%減少させた。これらの削減は2013年4月に施行され、その後法規制が立法改正されたため、国会が追加行動を取らない限り2031年まで有効となるが、2020年5月1日から2022年3月31日までの一時停止は除外される。自動減額を再開した後、現行立法により、医療保険支払いの実質減幅は2022年の1%から本自動減額の最終年度の最高4%まで様々になる。また、総裁·バイデンは2021年3月11日に“2021年米国救援計画法案”に署名し、2024年1月1日から単一源と革新多源薬に対する法定医療補助薬品還付上限を廃止し、現在この上限は薬品メーカー平均価格の100%である。2013年1月、“2012年米国納税者救済法”が法律に署名され、病院、画像形成センター、がん治療センターを含むいくつかの提供者への医療保険支払いがさらに減少し、政府が提供者に多額の支払いを取り戻す訴訟時効が3年から5年に延長された。これらの新しい法律または将来導入される任意の他の同様の法律は、連邦医療保険および他の医療保険資金のさらなる減少をもたらす可能性があり、これは私たちの顧客および私たちの財務運営に負の影響を与える可能性がある。

また、支払い方法は医療立法と規制措置の影響を受ける可能性がある。例えば、CMSは、バンドル支払いモードのような新しい支払いおよび配信モードを開発することができる。また、最近政府はメーカーが製品の価格を販売する方式の審査を強化し、米国大統領行政命令、国会調査、薬品価格の透明性の向上、連邦医療保険下の処方薬コストの低減、価格決定とメーカー患者計画との関係を審査するための連邦立法を招いた 連邦レベルでは、2021年7月、バイデン政府は処方薬に対する複数の条項を含む行政命令を発表した。バイデン行政命令への対応として、2021年9月9日、アメリカ衛生·公衆サービス部(HHS)は高い薬価に対応する総合計画を発表し、その中で薬品定価改革の原則を概説した。この計画は，国会が推進可能な様々な潜在的立法政策と，HHSがとりうる潜在的行政行動を示している

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このような原則を推進するための行動を取る。また，アイルランド共和軍(IRA)は他の事項を除いて，(1)HHSに連邦医療保険(Medicare)で覆われたある単一由来薬物と生物製品の価格について交渉するよう指示し，(2)連邦医療保険B部分とD部分にリベートを徴収し，インフレを超える価格上昇を懲罰するよう指示した。これらの規定は法的挑戦を受ける可能性があるにもかかわらず、2023年度から段階的に施行されるだろう。アイルランド共和軍がどのように実施されるかは不明だが、製薬業に大きな影響を及ぼす可能性がある。私たちは将来的により多くのアメリカ連邦医療改革措置を取ることが予想され、そのいずれも米国連邦政府が医療製品やサービスのために支払う金額を制限する可能性があり、これは私たちの候補製品に対する需要の減少や追加の価格設定圧力を招く可能性がある

米国の個別州も、価格または患者の精算制限、割引、ある製品への参入の制限、マーケティングコストの開示および透明性措置を含む、薬品および生物製品の定価を制御するための法規を立法し、実施することが増えており、場合によっては、他の国からの輸入と大量購入を奨励することを目的としている。法律で規定されている第三者支払者の支払金額の価格制御またはその他の制限は、私たちの業務、運営結果、財務状況、見通しを損なう可能性があります。また，地域医療当局や個別病院では，どの薬品やサプライヤーが処方薬や他の医療計画に含まれるかを決定するために入札プログラムが使用されるようになってきている。これは私たちの候補製品に対する最終的な需要を減らすか、あるいは私たちの製品の価格設定に圧力を与えるかもしれない

米国以外の市場では，精算や医療保険支払い制度は国によって異なり，多くの国で特定製品や療法に価格上限が設定されている

私たちは米国や任意の他の司法管轄区域の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することができない。コスト制御措置や他の医療改革を実施することは私たちの運営にマイナス影響を与える可能性がある。また、政府は新冠肺炎の流行に対応するためにより多くの行動をとる可能性がある。もし私たちまたは私たちが接触する可能性のある任意の第三者が既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合、または新しい要求や政策を採用することができない場合、または私たちまたはそのような第三者が規制適合性を維持できない場合、私たちの候補製品は得られた可能性のあるいかなる規制承認も失う可能性があり、私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれない。

食品·医薬品局、米国証券取引委員会、その他の政府機関の資金不足や世界的な健康懸念による中断は、重要な指導部や他の人員の雇用·保持能力を阻害する可能性があり、そうでなければ、新製品やサービスのタイムリーまたは根本的な商業化開発、承認または商業化を阻止し、あるいは他の方法でこれらの機関が私たちの業務運営に依存する可能性のある正常な業務機能を履行することを阻止し、私たちの業務に負の影響を与える可能性がある

FDAが新製品を審査·承認する能力は、政府予算と資金レベル、キーパーソンの雇用と維持、ユーザー費用の支払いを受け入れる能力、法律、法規と政策の変化、およびFDAの通常の機能を履行する能力に影響を与える可能性のある他の事件を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、その機関の平均検討時間は近年変動している。また、政府が米国証券取引委員会(Securities and Exchange Commission、単に米国証券取引委員会と略す)や、我々の業務が依存する可能性のある他の政府機関に提供する資金は、研究開発活動に資金を提供する機関を含め、政治過程の影響を受け、政治過程自体が不安定で予測不可能である

FDAや他の機関の中断も、新薬が必要な政府機関によって審査および/または承認されるのに要する時間を遅らせる可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。例えば、近年、2018年や2019年を含め、米国政府は何度も閉店しており、米国食品·医薬品局や米国証券取引委員会などのある規制機関は、キー従業員を休暇させ、キー活動を停止せざるを得ない。新冠肺炎疫病に対して、米国以外の規制機関は同様の制限措置や他の政策措置を継続する可能性がある。政府が長期的に停止している場合、または世界的な健康問題がFDAまたは他の規制機関の定期的な検査、審査、または他の規制活動を阻害し続けている場合、FDAが私たちが提出した規制文書を適時に審査し、処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。また、将来的に政府の停止や遅延は、資本を適切に利用して事業を継続するために、公開市場に参入し、必要な資本を得る能力に影響を与える可能性がある

我々の業務運営および調査者，医療専門家，コンサルタント，第三者支払者，患者組織と顧客との現在と将来の関係は，適用される医療規制法の制約を受ける可能性があり，処罰される可能性がある

私たちの業務運営と調査者、医療専門家、コンサルタント、第三者支払人、患者組織と顧客との現在と未来の手配は、広範に適用される詐欺と乱用、その他の医療保健に直面するかもしれません

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法律法規です。これらの法律は、私たちがどのように私たちの候補製品を研究、マーケティング、販売、流通するかを含めて、私たちが業務を展開する業務または財務的手配と関係を制約するかもしれない。これらの法律には

■米国連邦反リベート法規は、他の事項に加えて、個人または実体が個人の推薦または購入、レンタル、注文または推薦の任意の商品、施設、物品またはサービスを誘導または奨励するために、個人の推薦または購入、レンタル、注文または推薦または任意の商品、施設、物品またはサービスを誘導または奨励するために、任意の報酬(任意のリベート、賄賂または何らかのリベートを含む)を提供することを禁止し、これらの商品、施設、物品またはサービスは、米国連邦および州医療保険および医療補助計画に従って全部または部分的に支払うことができる。個人またはエンティティは、法規または法規違反の具体的な意図を実際に知る必要がなく、違反を実施することができる

■民事虚偽申告法を含む米国連邦民事および刑事虚偽申告法は、民間代表政府が民事通報者または法定訴訟を通じて強制的に執行することができ、民事罰金法を含み、他の事項に加えて、個人または実体が故意に米国連邦政府に虚偽または詐欺的な支払いまたは承認クレームを提出することを禁止し、虚偽または詐欺的クレームに関連する虚偽記録または陳述を故意に作成、使用または使用させ、または虚偽または詐欺的クレームに関連する虚偽記録または陳述を意図的に作成、使用または使用させることを禁止し、または虚偽陳述を回避する。アメリカ連邦政府に資金を支払う義務を減らしたり隠したりします。また、政府は、民事虚偽請求法については、米国連邦反リベート法規違反による物品やサービスを含むクレームが虚偽または詐欺的クレームを構成していると断言することができる

■米国連邦1996年“健康保険携帯および責任法案”、またはHIPAAでは、追加の連邦民事および刑事責任が規定されており、その中には、任意の医療福祉計画を詐欺の計画を知り、意図的に実行または実行しようとしているか、または医療福祉、プロジェクトまたはサービスの提供または支払いに関連する重大な事実を故意に偽造、隠蔽または隠蔽または隠蔽するか、または任意の重大な虚偽陳述を行うことが含まれている。米国連邦反リベート法規と同様に、個人または実体は、この法規または法規違反の具体的な意図を実際に知る必要がなく、違反を実施することができる

■HIPAAは、2009年の“衛生情報技術促進経済·臨床健康法”及びその実施条例の改正により、強制契約条項を含むいくつかの義務を規定し、強制契約条項を含むいくつかの義務を規定し、プライバシーの保護、安全及び個人識別可能な健康情報の送信、規則的な制約を受けていないカバー実体の適切な許可、例えば、健康計画、医療情報交換所及び特定の医療保健提供者及びその業務パートナー、個人識別可能な健康情報の使用又は開示に関する特定のサービスのカバー実体を実行する独立請負業者及びそのカバーする下請け業者；

■“連邦食品、薬品および化粧品法”は、他の事項を除いて、薬品、生物製品および医療機器に偽または間違ったブランドを混入することを禁止する

■米国公衆衛生サービス法は、他の事項に加えて、当該製品の生物製品許可証が有効でない限り、生物製品の州間商業への導入を禁止している

■米国の医師支払い法及びその実施条例は、ある薬品、機器、生物製品および医療用品の製造業者が連邦医療保険、医療補助または児童健康保険計画の下で補償されることを要求するが、具体的な例外は、前年に医師(医師、歯科医、検眼師、足科医および脊椎マッサージ師を含む)、他の保健専門家(例えば、医師アシスタントおよび看護師従業員)、およびこれらの医師およびその直系親族が所有する所有権および投資権益に関する何らかの支払いおよびその他の価値移転に関する情報をCMSに毎年報告することができる

■同様の米国州の法律および法規は、州反リベートおよび虚偽クレーム法律は、私たちのビジネス実践に適用可能であり、これらに限定されないが、研究、流通、販売およびマーケティングスケジュール、および任意の第三者支払者(個人保険会社を含む)が精算する医療項目またはサービスに関するクレームを含むが、これらに限定されないが、州法律は、製薬会社に製薬業界の自発的コンプライアンスガイドラインおよび米国連邦政府によって発行された関連するコンプライアンスガイドラインを遵守するように要求するか、または他の方法で医療提供者および他の潜在的な転売源への支払いを制限することを含む、同様のアメリカ州法律および法規。州と地方の法律法規は薬品メーカーに薬品定価とマーケティング情報に関連する報告を提出することを要求し、その中で医療専門家と実体に提供するプレゼント及びその他の報酬と価値項目の追跡を要求している；州と地方の法律は薬品販売代表の登録を要求している；そしてある場合の健康情報のプライバシーと安全を管理する州法律は、その中の多くの法律は互いに重大な差異があり、往々にしてHIPAAによって先制されず、それによってコンプライアンス仕事を複雑化させる

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また、我々の活動は、市場活動を広く規制し、消費者の活動を損なう可能性があるいくつかの連邦および州消費者保護および不正競争法によって制限されている

我々の内部運営と将来の第三者の業務配置が適用される医療法律や法規に適合することを確保することは、多くのコストに及ぶ。政府当局は、私たちの業務やり方が現在または未来に適合していないと結論するかもしれないが、詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規の適用に関する現行または将来の法規、機関指導または判例法に関連している。私たちの業務が上記の任意の法律または私たちに適用される可能性のある他の任意の政府の法律および法規に違反していることが発見された場合、私たちは、MedicareおよびMedicaidまたは他の国または司法管轄区域の同様の計画、違反、返却、監禁、契約損害、名声損害、利益減少、および私たちの業務の削減または再編に関する疑惑を解決するために、民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、MedicareおよびMedicaidまたは他の国または司法管轄区域の同様の計画などの重大な処罰を受ける可能性があります。もし私たちがそれと業務を展開する任意の医師または他の提供者または実体が適用されない法律を遵守していないことが発見された場合、彼らは政府の援助された医療計画や監禁から除外されることを含む重大な刑事、民事または行政制裁を受ける可能性があり、これは私たちの業務運営能力に影響を及ぼす可能性がある。さらに、このような行動を防御するには費用がかかり、時間がかかる可能性があり、多くの人的資源が必要となる可能性がある。したがって、私たちが私たちに提起される可能性のあるいかなる訴訟も防ぐことに成功しても、私たちの業務は損害を受ける可能性がある

もし私たちの候補製品の市場機会が私たちが思っているより小さければ、候補製品が承認されたと仮定しても、私たちの業務は影響を受ける可能性があります

潜在的目標適応内の疾患の影響を受ける人数と，我々の候補製品治療から利益を得る可能性のあるこれらの人のサブセットの予測は，我々の信念と推定に基づいている。これらの推定は，科学文献，医療保健利用データベース，市場研究を含む様々な源から来ており，不正確であることが証明されている可能性がある。また、新しい研究はこれらの疾病の推定発病率或いは流行率を変える可能性がある。患者数は予想より少ないかもしれない。同様に、私たちの各候補製品の潜在的にアドレス指定可能な患者集団は限られているかもしれないか、または私たちの候補製品の治療を受け入れられない可能性があり、新しい患者は、私たちの業務、財務状態、および運営結果に悪影響を及ぼす可能性がますます困難になっている可能性がある

私たちが開発したすべての候補製品は不利な第三者の保証と清算のやり方と定価法規の制約を受けるかもしれません

第三者支払人は、政府衛生行政当局、個人健康保険会社、管理性医療組織と他の第三者支払人を含み、その保険範囲と範囲及び適切な精算は大多数の患者に高価な治療を負担できることに重要である。私たちの任意の候補製品がマーケティング承認を得た販売は、アメリカでも国際的にも、私たちの候補製品のコストがどの程度第三者支払者によって支払われるかに大きく依存するだろう。精算が得られない場合、あるいは限られたレベルに限られていれば、候補製品を商業化することに成功できないかもしれません。保険を提供しても、承認された精算金額が十分に高くない可能性があり、十分な投資リターンを実現するために十分な価格設定を確立したり維持したりするのに十分ではないかもしれません。保証範囲と精算は、マーケティングの承認を得た任意の候補製品の需要や価格に影響を与える可能性があります。保険や精算が得られない場合や、精算が限られたレベルに限られている場合には、マーケティング承認を受けた任意の候補製品を商業化することに成功しない可能性があります

第三者支払者のカバー範囲や新承認製品の精算に関する不確実性が大きい。例えば、米国では、新製品の精算に関する主な決定は通常CMSによって行われる。CMSは新製品がどの程度連邦医療保険の下でカバーと精算されるかを決定するが、個人第三者支払者は通常CMSのカバーと精算に関する決定に大きく従う。しかしながら、第三者支払者がある候補商品に保険を提供することを決定することは、他の支払者がその候補商品に保険を提供することを保証することはできない。したがって、カバー範囲を決定するプロセスは、しばしば時間がかかり、高価である。この過程は、各第三者支払者にそれぞれ私たちの製品を使用する科学的かつ臨床的支援を提供することを要求するが、保険と適切な精算を一貫的に適用すること、または最初に十分な精算を得ることを保証することはできない

ますます多くの第三者支払人は製薬会社に価格に基づいて所定の割引を提供し、医療製品の定価に挑戦することを要求している。また，これらの支払者は価格に挑戦し，医療の必要性を検査し，候補医療製品の費用対効果を審査することが増えている。特別なものがあるかもしれない

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新たに承認された薬品の保険と補償に重大な遅延が発生した。第三者支払者は、承認されたリスト上の特定の候補製品、いわゆる処方表にカバー範囲を制限することができ、FDAによって承認された特定の適応のすべての薬剤を含まない可能性がある。私たちは私たちの製品の医療の必要性と費用効果を証明するために、高価な薬物経済学的研究を行う必要があるかもしれない。それにもかかわらず、私たちの候補製品は医学的に必要で費用効果的だと思われないかもしれない。私たちが商業化したどの製品も保険と精算を受けることができることを確実にすることはできません。もし精算できるなら、清算レベルはいくらですか

また，このような薬物の価格はしばしば高いため，医師の監督下で管理されている製品は特に保険や適切な補償を得ることが困難である可能性がある。また，製品自体やその製品を使用した治療やプログラムは単独では精算できない可能性があり，医師の使用に影響を与える可能性がある。そのほか、セット診断テストは単独で保証と精算を受ける必要があり、しかもそのセットの薬品或いは生物製品の保証と精算を含まない。医薬品や生物製品に適用される保険獲得や精算に適した類似課題は随伴診断にも適用される。

アメリカ以外では、国際業務は通常広範な政府価格制御と他の市場監督管理を受けており、私たちはヨーロッパ、カナダ、その他の国のコスト制御措置の日々の重視はすでに私たちの候補製品などの治療薬の定価と使用に圧力を与え続けると信じている。多くの国、特に欧州連合国では、国家衛生システムの一部として、医療製品価格は異なる価格制御メカニズムの制約を受けている。これらの国では、製品が発売承認された後、政府当局との定価交渉にはかなりの時間がかかるかもしれない。一部の国で精算或いは定価の承認を得るためには、私たちの候補製品のコスト効果を他の利用可能な治療法と比較する臨床試験を行う必要があるかもしれない。一般的に、この制度での製品価格はアメリカよりずっと低い。他の国は会社が製品に価格を設定することを許可しているが、会社の利益を監視する。追加の外国価格規制や定価規制の他の変化は、私たちの候補製品に受け取ることができる費用を制限するかもしれません。そのため、米国以外の市場では、米国に比べてわが製品の精算が減少する可能性があり、商業的に合理的な収入や利益を生み出すには不十分である可能性がある

もし私たちが第三者支払者から任意の未来の候補製品のために保証範囲を確立または維持し、十分な精算を行うことができない場合、これらの製品の採用および販売収入は悪影響を受け、承認されれば、これは逆にこれらの候補製品をマーケティングまたは販売する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。保証政策と第三者支払人の販売率はいつでも変化する可能性があります。規制部門の承認を得た1つまたは複数の製品が有利な引受·精算状態を獲得しても、将来的にはあまり有利ではない引受政策や精算料率が実施される可能性がある

私たちの知的財産権に関するリスクは

私たちの成功は私たちの知的財産権を保護する能力にある程度かかっている。私たちの固有の権利と技術を保護することは難しくて高価で、私たちはそれらの保護を保障できないかもしれない

私たちのビジネスの成功は、私たちの特許技術および私たちの候補製品、それらのそれぞれの成分、処方、共同療法、それらを製造するための方法および治療方法のための特許、商標および商業秘密保護の獲得と維持、およびこれらの特許を第三者の挑戦から保護することに大きく依存するだろう。私たちが許可されていない第三者が私たちの候補製品を製造、使用、販売、提供、または輸入することを阻止する能力は、これらの活動をカバーする有効かつ実行可能な特許の下で私たちが所有する権利の程度に依存する。もし私たちが開発したいかなる製品や技術のために特許保護を獲得して維持することができない場合、あるいは獲得した特許保護範囲が十分でなければ、私たちの競争相手は私たちと類似または同じ製品や技術を開発し、商業化する可能性があり、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品の商業化の能力は不利な影響を受ける可能性がある

特許出願プロセスは高価で時間がかかり、私たちはすべての必要または望ましい特許出願を合理的なコストまたはタイムリーに提出、起訴、および維持することができないかもしれない。しかも、私たちはすべての関連市場で特許保護を追求、獲得、または維持しないかもしれない。我々は，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究開発成果で特許を申請できることを確認できない可能性もある.さらに、場合によっては、私たちは、第三者から許可を得て、第三者に与えられ、私たちのライセンシーまたはライセンシーの技術に依存することができるかもしれないことを含む、特許出願の準備、提出および起訴を制御する権利がないかもしれない。したがって、このような特許および出願は、私たちの業務の最適な利益に合った方法で起訴され、強制されてはならない

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バイオテクノロジーや製薬分野の特許実力は複雑な法律や科学問題に関連しており，不確定である可能性がある。私たちが所有しているまたは許可されている特許出願は、発行された特許を生成することができない可能性があり、その声明は、私たちの候補製品または米国または他の国/地域におけるその使用をカバーする。特許が確実に発行されたとしても、第三者はその有効性、実行可能性、または範囲に疑問を提起する可能性があり、これは、このような特許が縮小され、無効にされ、または強制的に実行されない可能性がある。また，それらが挑戦されていなくても，我々の特許や特許出願は，我々の知的財産権を十分に保護したり，我々の主張をめぐる他の人の設計を阻止したりすることができない可能性がある.もし私たちが持っている特許出願が私たちの候補製品に提供する保護の広さや強度が脅かされれば、会社が私たちと協力して私たちの候補製品を開発することを阻止し、私たちがそれを商業化する能力を脅かすかもしれない。また、臨床試験で遅延に遭遇すれば、特許保護の下で候補製品を販売できる時間が短縮されるだろう

アメリカとほとんどの他の国の特許出願は提出後しばらく秘密であるため、私たちは私たちの候補品に関連する特許出願を最初に提出した会社であることを確認することができません。さらに、すべての請求項が2013年3月16日までに優先権を得る権利を有する米国出願については、第三者が介入手続きを開始するか、または米国特許商標局またはUSPTOによって訴訟を提起して、誰が我々が出願した特許請求の範囲に含まれる任意の主題を最初に発明したかを決定することができる

私たちは私たちが最初の発明未解決特許出願でカバーされた発明者であることを確認することができません。もし私たちがそうでなければ、私たちは優先権紛争の影響を受けるかもしれません。私たちは、特定の特許の一部または全期間または特定の特許出願の全期間を放棄することを要求されるかもしれない。私たちが知らない既存技術は、特許請求の有効性または実行可能性に影響を与える可能性があり、第三者が予め発表した既存技術を米国特許商標局に提出する必要があるかもしれない。我々が知っているかもしれないが，クレームの有効性や実行可能性に影響を与えるとは考えられない従来技術が存在するが，最終的にはクレームの有効性や実行可能性に影響を与えることが発見される可能性がある。もし挑戦されれば、私たちの特許は裁判所によって有効または強制執行可能であると宣言されるか、または有効かつ強制的な執行が発見されても、競争相手の技術または製品は裁判所によって私たちの特許を侵害したと認定されることを保証することはできない。私たちは、私たちの活動に関連すると考えられる競争相手の特許または特許出願を分析し、私たちの候補製品に対して自由に運営できると考えているかもしれませんが、私たちの競争相手は、私たちが関係ないと思う特許を含むクレームを出すかもしれません。これは、私たちの努力を阻害したり、私たちの製品候補や私たちの活動がこのようなクレームを侵害したりする可能性があります。他社が私たちの特許や他の知的財産権を侵害しない独立した上で、私たちの製品と同じ効果を持つ製品を開発するか、または私たちが発表した私たちの製品をカバーする特許の権利要件を中心に設計される可能性がある

最近または将来の特許改革立法は、私たちの特許出願をめぐる起訴と、私たちが発表した特許の実行または保護の不確実性とコストを増加させるかもしれない。2013年に公布された“ライシー·スミス米国発明法”(Leahy-Smith America Invents Act)、または“米国発明法”(America Invents Act)によると、米国は“先発明”から“先申請”制度に転換した。“先提出書類”制度の下で、他の特許性要件が満たされていると仮定すると、最初に特許出願を提出した発明者は、通常、他の発明者がいるか否かにかかわらず、その発明の特許を取得する権利がある。米国発明法には、特許出願起訴方式に影響を与える条項を含む米国特許法の他のいくつかの重大な変化が含まれており、既存技術を再定義し、新たなライセンス後審査制度を確立する。これらの変化の影響は不明であるが，米国特許商標局は最近“米国発明法”に関する新しい法規やプログラムを制定したが，特許法の多くの実質的な変化は，“まず出願を提出する”条項を含めて2013年3月に発効したからである。また，裁判所はこれらの条項の多くを扱っておらず，この法案や本明細書で議論されている特定特許に関する新条例の適用性はまだ決定されておらず，審査が必要である。しかしながら、米国発明法およびその実施は、私たちの特許出願をめぐる起訴および私たちが発行した特許の実行または保護の不確実性およびコストを増加させる可能性があり、これらすべては、私たちの業務および財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある

法的手段は限られた保護しか提供できず、私たちの権利を十分に保護できないか、あるいは私たちの競争優位性を獲得または維持することができるかもしれないので、未来の私たちの所有権の保護の程度は不確定だ。例えば：

■他の人は、私たちの候補製品の生物学的成分と類似しているが、私たちの特許請求の範囲内にない化合物または細胞を製造または使用することができるかもしれない

■私たちの現在の候補製品中の活性生物学的成分は、最終的に生物学的に類似した医薬製品に商業的に使用され、製剤または使用方法に関する特許保護がない可能性がある

■私たちまたは私たちのライセンシーは、状況に応じて、アメリカ政府のいかなる許可内特許とアメリカ政府が資金援助した特許出願の義務を履行できず、特許権の損失を招くかもしれません

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■私たちまたは私たちのライセンス者は、これらの発明のために特許出願を提出した最初の人ではないかもしれない

■他の会社は類似または代替技術を独立して開発したり、私たちの任意の技術をコピーしたりすることができる

■私たちが処理している特許出願は発行された特許を生成しない可能性がある

■私たちまたは私たちのライセンシーの特許(場合によっては)または私たちまたは彼らの一部の特許は、事前の開示によって無効になる可能性があります

■他の人たちは私たちが持っている特許や許可された特許を迂回するかもしれない

■未公表の出願または特許出願が秘密にされている可能性があり、今後、我々の製品または技術と同様の権利要件が提示される可能性がある

■外国の法律はアメリカの法律のように私たちまたは私たちのライセンシーの固有の権利を保護しないかもしれない

■私たちが所有または許可されていない許可された特許または特許出願の権利要件、および発行された場合、私たちの候補製品が含まれていない可能性がある；

■私たちが所有しているまたは許可されていない特許は、競争優位性を提供してくれないかもしれないし、範囲を縮小したり、第三者の法的挑戦によって無効または実行不可能と認定されたりする可能性がある

■私たちが所有または許可している特許または特許出願の発明者は、競争相手と交渉し、私たちの特許を中心に設計された製品またはプロセスを開発するか、または私たちまたは彼らが発明者として指定された特許または特許出願に敵意を持っている可能性がある

■私たちの所有または許可中の特許または特許出願は、発明者として登録されるべき個人または発明者として登録されてはならない個人を見落としている可能性があり、これにより、これらの特許またはこれらの特許出願から発行された特許が無効または強制的に実行できないと認定される可能性がある

■私たちは過去に科学協力に参加して、未来もそうし続けるだろう。このような協力者は私たちと隣接したり競合したりする製品を開発するかもしれませんこれらの製品は私たちの特許の範囲内ではありません

■特許保護を受けることができる他のノウハウを開発することはできない

■私たちが開発した候補製品または診断テストは、第三者特許または他の独占的権利によって保護される可能性がある；または

■他の人たちの特許は私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない

私たちは第三者から権限を与えられた知的財産権に依存して、これらの許可のいずれを終了しても重大な権利の損失を招く可能性があり、これは私たちの業務を損なうだろう

私たちは特許、ノウハウ、そして独自技術に依存しており、私たち自身のものもあれば、他の人が許可しているものもある。これらのライセンスのいかなる終了も重大な権利の喪失を招く可能性があり、候補製品を商業化する能力を損なう可能性がある。当社のライセンス契約の他の情報については、本四半期報告のForm 10-Qの第1部第2項で“経営陣の財務状況と運営結果の検討と分析--ライセンスプロトコル”と題する節を参照されたい

ライセンス契約によると、私たちとライセンシーとの間で知的財産権紛争が発生する可能性もあります

■ライセンス契約に従って付与された権利の範囲および他の解釈に関連する問題；私たちの技術およびプロセスは、許可プロトコルによって制限されないライセンシーの知的財産権をどの程度侵害しているか、および許可プロトコルによって制限されていないライセンシーの知的財産権をどの程度侵害しているか

■私たちは協力開発関係の下で特許と他の権利を第三者に再許可する権利；

■私たちの候補製品の開発と商業化に関する使用許可技術の職務義務、およびどのような活動がこれらの職務義務を満たしているか

■私たちのライセンス者、私たちおよびパートナーが知的財産権を共同で創造または使用することによって生成された発明およびノウハウの発明権または所有権

また、知的財産権許可協定は複雑であり、このような協定のいくつかの条項は様々な解釈の影響を受ける可能性がある。可能性のある契約解釈の相違の解決は、関連する知的財産権または技術に対する私たちの権利と考えられる範囲を縮小するか、または関連協定の下での私たちの財務または他の義務を増加させる可能性があり、いずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。私たちが許可している知的財産権をめぐる紛争が許容可能な条項で現在の許可手配の能力を維持していることを阻害したり、損害を与えたりすれば、影響を受けた候補製品の開発に成功し、商業化することができない可能性がある

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私たちは通常、私たちが持っている知的財産権の保護と同じように、私たちが許可している知的財産権保護に関するすべてのリスクに直面している。もし私たちまたは私たちの許可者がこの知的財産権を十分に保護できなければ、私たちの製品商業化能力は影響を受ける可能性がある

もし私たちが私たちと第三者の特許許可義務を履行できなかったら、私たちは私たちの業務に重要な許可権を失うかもしれない

私たちはライセンス契約の側であり、この合意に基づいて、私たちは私たちの製品候補製品にキー特許と特許出願の許可を提供します。このような既存の許可証は私たちに様々な勤勉さ、マイルストーン支払い、特許権使用料、保険、そして他の義務を課している。もし私たちがこれらの義務を履行しなければ、私たちの許可側は許可を終了する権利があるかもしれません。この場合、私たちはこのような許可知的財産権に含まれる製品を開発または販売することができません。これらのプロトコルを終了するか、またはこれらのプロトコルの下での私たちの権利を減少またはキャンセルするか、または私たちの業務の利益に適合した場合に、そのようなプロトコルの下での私たちの権利を自由に譲渡または再許可する能力を制限することは、そのようなプロトコルに依存する1つまたは複数の候補製品のさらなる開発または商業化を阻害、延期、または禁止する可能性がある

私たちは、これらの許可内の特許および特許出願、活動、または私たちの許可内の知的財産権に関連する可能性のある任意の他の知的財産権の維持および起訴に対して限られた制御を持っている可能性がある。例えば、私たちは、私たちの許可者たちのこのような活動が適用された法律および法規に準拠しているか、または効果的かつ強制的に実行可能な特許および他の知的財産権をもたらすだろうと判断することはできない

もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう

特許保護に加えて、私たちは、特に特許保護が不適切であるか、または入手不可能であると考えられる場合に、当社の機密および独自の情報を保護するために、独自技術およびある程度の商業秘密保護、および当社の従業員、コンサルタント、および第三者と締結された秘密協定および発明譲渡協定に深刻に依存する。契約措置に加えて、私たちは物理的および技術的セキュリティ措置を使用して、私たちの固有の情報の機密性を保護しようと努力している。例えば、従業員またはアクセス許可権限を有する第三者が商業秘密を盗用する場合、このような措置は、私たちの独自の情報に十分な保護を提供しない可能性がある。私たちの安全対策は、従業員やコンサルタントが私たちのビジネス秘密を盗用して競争相手に提供することを阻止できないかもしれませんが、このような不正行為に対する追跡権は、私たちの利益を十分に保護するための十分な救済措置を提供できないかもしれません。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかる可能性があり、結果は予測できない。また，ビジネス秘密は，我々の法的追跡を阻止するように他の人によって独立して開発されている可能性がある.もし私たちのビジネス秘密のような私たちの任意の機密または独自の情報が漏洩または流用された場合、またはそのような情報が競争相手によって独立して開発された場合、私たちの競争地位は損なわれる可能性がある

しかも、アメリカ以外の裁判所は商業機密を保護することをあまり望まないこともある。もし私たちが第三者が私たちのどんな商業秘密を使用するのを阻止するために法廷に訴えることを選択すれば、私たちは巨額の費用を生むかもしれない。私たちが勝訴しても、このような訴訟は私たちの時間と他の資源を消費するかもしれない。私たちは、当社の従業員やコンサルタントと契約を締結することを含む、当社の独自情報およびビジネス秘密を保護する措置をとっていますが、第三者は、実質的に同じ独自の情報および技術を独立して開発したり、他の方法で私たちのビジネス秘密を取得したり、当社の技術を開示したりすることができます。したがって、私たちは私たちの商業秘密を意味的に保護することができないかもしれない。私たちの政策は、私たちの従業員、コンサルタント、外部科学協力者、協賛研究者、および他のコンサルタントに、私たちとの雇用や相談関係を開始する際に秘密協定を実行することを要求します。これらの合意は、当方との関係過程において、関係個人又は実体に開示されたすべての当方の業務又は財務に関連する機密情報を秘密にしなければならず、特定の場合を除き、第三者に開示してはならないと規定している。従業員の場合、合意は、個人的に構想された、私たちの現在または計画中の業務または研究開発に関連するもの、または通常の勤務時間内、私たちのオフィス内で行われる、または私たちの設備または独自の情報を使用するすべての発明が、私たちの固有財産であることを規定している。また、第三者が私たちのノウハウを盗用することを防止するために、物理的および技術的セキュリティ対策のような他の適切な予防措置を講じている。また、政策を策定し、訓練を行い、ビジネス秘密保護への期待を指導し、最良のやり方についてアドバイスを提供した。

知的財産権侵害に対する第三者のクレームは、私たちの製品発見と開発を阻害または延期する可能性があります

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私たちのビジネス成功は、私たちの候補製品を開発、製造、マーケティング、販売し、第三者の固有の権利を侵害することなく、当社の独自技術を使用する能力にある程度依存します。バイオテクノロジーや製薬業界では、特許や他の知的財産権に関する訴訟や、干渉、派生、派生を含む特許に挑戦する行政訴訟が数多くある各方面間米国特許商標局の再審、認可後の再審及び再審手続又は外国司法管轄区の異議及びその他の同様の手続。私たちは、私たちの候補製品および/またはノウハウが彼らの知的財産権を侵害していると主張する特許または他の知的財産権を持つ第三者の将来の訴訟の脅威に直面するか、または受ける可能性がある。我々が我々の候補製品を開発している分野には，第三者が所有する米国や外国から発行された特許や係属中の特許出願が多く存在する.我々の候補製品および計画に関連する第三者特許または特許出願が存在する可能性があり、これらの特許要求材料、製剤、製造方法、または治療方法。バイオテクノロジーや製薬業界の拡張や特許の発行に伴い，我々の候補製品は他人の特許権侵害のクレームを引き起こすリスクが増加する可能性がある。さらに、私たちを含む業界参加者は、どの特許が様々なタイプの薬剤、製品、またはそれらの使用または製造方法をカバーしているかを常に明確にしているわけではない。したがって，我々の分野で発行される特許や提出された特許出願数が多いため，第三者は我々の候補製品，技術または方法を含む特許権を持っていると主張する可能性がある

もし第三者が私たちが知的財産権を侵害していると主張すれば、私たちはいくつかの問題に直面するかもしれませんが、これらに限定されません

■権利侵害と他の知的財産権のクレームは、事件の状況にかかわらず、訴訟を提起するのは高価で時間がかかる可能性があり、そして私たちの管理層の核心業務に対する注意力を移す可能性がある

■権利侵害の実質的な損害賠償は、もし裁判所が紛争製品または技術侵害または第三者の権利を侵害すると判断した場合、私たちは支払わなければならないかもしれない。もし裁判所が侵害が故意であることを発見した場合、私たちは3倍の損害賠償金と特許権者の弁護士費の支払いを命じられる可能性がある

■裁判所は、第三者がその製品の権利を私たちに許可しない限り、私たちの候補製品を開発、製造、マーケティング、または販売することを禁止し、第三者はそうする必要はありません

■第三者から許可を得た場合、大量の使用料、前払い費用、および/または私たちの製品の知的財産権にクロスライセンスを付与する必要があるかもしれません

■私たちの候補製品やプロセスを再設計して、彼らが権利を侵害しないようにすることは不可能かもしれないし、大量のお金の支出と時間が必要かもしれない

私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの資源を持っているので、私たちよりも複雑な特許訴訟の費用を効果的に受けるかもしれない。さらに、いかなる訴訟の開始および継続に生じるいかなる不確実性も、運営を継続するために必要な資金を調達する能力に重大な悪影響を及ぼす可能性があり、または私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある

第三者は私たちが許可されていない状況で彼らのノウハウを使用していると主張するかもしれない。一般に，米国で行われている臨床試験やその他の開発活動は，“米国法典”第35編271節に規定されている安全港の免除によって保護されている。Ker−050、Ker−047、Ker−012、または我々の他の候補製品がFDAの承認を得た場合、第三者は、特許侵害訴訟を提起することによって、その特許の強制執行を求めることができる。私たちは候補製品の商業化に実質的な悪影響を及ぼす可能性のある特許主張が(承認されれば)有効で実行可能であると信じていないが、私たちはこのような見方が正しくないかもしれないし、訴訟でこれを証明できないかもしれない。この点で，米国で法に基づいて発行された特許は有効性推定を有しており，“はっきりして納得できる”証拠のみがこの推定を覆すことができる，より高い証明基準である.我々が現在知らない第三者特許、すなわち、私たちの候補製品の使用または製造に関連する材料、製剤、製造方法、または治療方法の請求項が存在する可能性がある。特許出願が発行されるまでに数年かかる可能性があるため、現在処理されている特許出願が存在する可能性があり、これらの出願は、我々の候補製品が発行された特許を侵害する可能性がある。さらに、第三者は将来的に特許を取得し、私たちの技術を使ってこれらの特許を侵害したと主張するかもしれない。管轄権のある裁判所が、私たちの候補製品、製造過程で使用または形成された構造または分子の製造プロセス、または任意の最終製品自体をカバーするために任意の第三者特許を保有している場合、そのような特許の所有者は、適用特許によって許可されない限り、候補製品を商業化する能力を阻止することができるかもしれない, または、これらの特許が満了するまで、または最終的に無効または実行不可能と判定されるまで。同様に、管轄権のある裁判所が任意の第三者特許を保有し、私たちの処方、製造プロセス、または使用方法の様々な態様をカバーする場合、任意のそのような特許の所有者は、許可証を取得しない限り、または特許が満期になるまで、または最終的に無効または実行不可能と判定されない限り、私たちが候補製品を開発および商業化する能力を阻止することができるかもしれない。いずれの場合も、そのような許可は商業的に合理的な条項や全く存在しないかもしれない。もし私たちが商業的に合理的な条項で第三者特許の必要な許可を得ることができなければ、あるいは私たちは全然能力がありません

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私たちの候補製品の商業化は損害や遅延を受ける可能性があり、これは逆に私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。我々が許可を得ても，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるように非排他的である可能性がある.さらに、私たちの特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、会社が私たちと協力し、現在または将来の候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止するかもしれない

私たちにクレームを出した当事者は、禁止令や他の公平な救済を求めて獲得する可能性があり、これは、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化を効果的に阻止することができるかもしれない。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、当社の業務における従業員資源を大量に移転することになる。もし私たちに対する侵害クレームが成功した場合、私たちは故意に侵害した3倍の損害賠償金と弁護士費、第三者から1つ以上の許可証を取得し、印税を支払うか、または私たちの侵害製品を再設計することを含む大量の損害賠償を支払わなければならないかもしれないし、大量の時間とお金の支出が必要かもしれない。私たちはそのようなライセンスがあるかどうか、あるいは商業的に合理的な条項で提供されるかどうかを予測できない。このような許可があっても、非排他的である可能性があり、これは、私たちの競争相手が同じ知的財産権を獲得することをもたらす可能性がある。また、訴訟がない場合であっても、第三者からライセンスを取得して、私たちの研究を進めたり、候補製品の商業化を許可したりする必要があるかもしれません。私たちはもしあれば、合理的な費用または合理的な条項でこのような許可証のいずれかを得ることができないかもしれない。この場合、私たちは私たちの候補製品をさらに開発して商業化することができなくなり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります

最後に、私たちの顧客と流通業者が私たちの候補製品Ker-050、Ker-047、Ker-012に関連する第三者の知的財産権侵害によるクレームを賠償する必要があるかもしれない。第三者は私たちの顧客や流通業者に侵害請求をするかもしれない。このようなクレームは、私たちの顧客やディーラーを代表して、このようなクレームの是非にかかわらず、長引く費用の高い訴訟を開始したり、弁護したりする必要があるかもしれない。その中のいずれかのクレームが成功した場合、私たちは、私たちの顧客、サプライヤー、または流通業者に代わって損害賠償金を支払うことを余儀なくされるか、または彼らが使用する候補製品またはサービスの許可証を取得することを要求される可能性がある。もし私たちが商業的に合理的な条項ですべての必要な許可を得ることができなければ、私たちの顧客は私たちの製品やサービスの使用を停止させることを余儀なくされるかもしれない

第三者は、我々の従業員やコンサルタントが機密情報を誤って使用または漏洩したり、商業秘密を流用したりしたと主張する可能性がある

バイオテクノロジーや製薬業界でよく見られるように、私たちが雇った個人は以前、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む大学や他の生物製薬や製薬会社に雇われていた。現在、私たちに対するクレームが解決されていないにもかかわらず、私たちの従業員およびコンサルタントが、私たちのために働いているときに他人の固有情報またはノウハウを使用しないことを確実にするために努力しているにもかかわらず、私たちまたは私たちの従業員、コンサルタントまたは独立請負業者は、商業秘密または他の独自情報を含む、以前の雇用主または他の第三者の知的財産権を不注意または他の方法で使用または開示する可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭的損害賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権や人員を失う可能性がある。このようなクレームに対抗することに成功しても、知的財産権クレームに関連する訴訟や他の法的手続きは、巨額の費用を招く可能性があり、私たちの技術や管理者の正常な責任を分散させる可能性があります。また、公聴会、動議、その他の一時的な手続きや事態の発展の結果が公表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果をマイナスと考える場合、, これは私たちの普通株の価格に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。このような種類の訴訟や訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発活動に利用できる資源を減少させる可能性がある。私たちはそのような訴訟や法的手続きを適切に行うのに十分な財政的または他の資源がないかもしれない。私たちのいくつかの競争相手は、彼らの財政資源がはるかに大きいので、私たちよりもこのような訴訟や訴訟の費用を効果的に負担するかもしれない。特許訴訟または他の知的財産権関連訴訟の開始および継続によって生じる不確実性は、市場での競争能力に悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちは許容可能な条項で任意の未来の候補製品を開発するために必要な権利を獲得または維持することができないかもしれない

私たちの計画は他の候補製品に関連する可能性があり、第三者が保有する独占権を使用する必要があるかもしれないので、私たちの業務の成長は、私たちがこれらの独占権を獲得、許可、または使用する能力にある程度依存するかもしれない

私たちの候補製品はまた、効率的かつ効率的に動作するために特定の処方が必要である可能性があり、これらの権利は他の人によって保持されている可能性がある。私たちは私たちの化合物と既存の医薬化合物を含む製品を開発するかもしれない。Fdaや同様の外国の規制機関は私たちに1つ以上のものを提供することを要求するかもしれません

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候補製品です。このような診断テストまたはテストは他の人たちが持っている知的財産権によってカバーされるかもしれない。私たちは、当社の業務運営に必要または重要であると考えられる任意の成分、使用方法、プロセス、または他の第三者知的財産権を第三者から得ることができないかもしれません。私たちは合理的な費用または合理的な条項でこれらのライセンスのいずれかを得ることができないかもしれないが、もしあれば、これは私たちの業務を損なうだろう。私たちは、このような第三者知的財産権がカバーする成分や方法の使用を停止する必要があるかもしれませんし、このような知的財産権を侵害しない代替方法の開発を求める必要があるかもしれません。たとえこのような不可能な代替方法を開発することができても、追加のコストと開発遅延を招く可能性があります。我々が許可を得ることができても，非排他的である可能性があり，我々の競争相手が我々に許可された同じ技術にアクセスできるようにする.この場合、私たちは代替技術を開発または許可するために多くの時間と資源を必要とするかもしれない

また，学術機関と協力し，これらの機関と合意した書面により，われわれの臨床前研究や開発を加速する場合がある。場合によっては、これらの機関は、協力によって生成された機関の技術的な任意の権利について交渉することができるオプションを提供してくれる。このようなオプションにかかわらず、私たちは指定された時間範囲内でまたは私たちが許容できる条項の下でライセンスを交渉することができないかもしれない。もし私たちがそれができなければ、その機関は他の人たちに知的財産権を提供するかもしれないし、私たちの計画を実行し続けることを阻止するかもしれない。必要な第三者知的財産権を成功させたり、既存の知的財産権を維持したりすることができなければ、このようなプロジェクトの開発を放棄しなければならない可能性があり、私たちの業務や財務状況が影響を受ける可能性がある

第三者知的財産権の許可·買収は競争分野であり、私たちよりも成熟したり、より多くの資源を持っている企業も、私たちの候補製品を商業化するために必要または魅力的だと思う第三者知的財産権許可または買収戦略をとることができるかもしれない。より成熟した会社は私たちより競争優位にあるかもしれません。それらの規模、現金資源、そしてより強い臨床開発と商業化能力のためです。このような交渉を成功させ、最終的に買収を求める可能性のある他の候補製品をめぐる知的財産権を得ることができる保証はない

私たちは私たちの特許または私たちの許可者の特許を保護または強制する訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で、時間がかかり、成功しないかもしれない

競争相手は私たちの特許や私たちの許可側の特許を侵害するかもしれない。権利侵害や不正使用に対抗するために、私たちは費用が高く時間がかかるかもしれない侵害請求を要求されるかもしれない。さらに、侵害訴訟では、裁判所は、私たちの1つまたは複数の特許が無効または強制執行できないと判断するか、または私たちの特許が関連技術をカバーしていないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。任意の訴訟または弁護手続きにおける不利な結果は、私たちの1つまたは複数の特許が無効であることが宣言されるか、強制的に実行できないか、または狭義の解釈に直面するリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願を発行できないリスクに直面させる可能性がある。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、当社の業務における従業員資源を大量に移転することになる

我々は，米国特許商標局に特許主張の審査を請求する第三者の米国特許における特許請求の特許性に挑戦することを選択することができる一方的再試験各方面間審査または支出後に手続きを検討する。このような手続きは高価で、私たちの時間や他の資源を消費するかもしれない。私たちは外国特許庁の特許異議手続で第三者の特許に挑戦することを選択することができる。このような訴訟に反対する費用は巨大かもしれないし、私たちの時間や他の資源を消費するかもしれない。もし私たちが米国特許商標局や他の特許庁で有利な結果を得ることができなかった場合、私たちの候補製品またはノウハウが私たちの特許を侵害している可能性があると非難する第三者の訴訟に直面する可能性がある

さらに、米国のいくつかの特許出願は特許発行前に秘密にされている可能性があるため、米国および多くの外国司法管轄区域の特許出願は通常、提出されてから18ヶ月後に公表され、科学文献の出版物は実際の発見よりも遅れており、他の人が私たちが所有して許可している発行特許または私たちが審理中の出願に含まれている技術について特許出願を提出していないか、または私たちまたは適用すれば許可者が最初にその技術を発明した人であるとは判断できない。私たちの競争相手はすでに提出されている可能性があり、将来的に特許出願を提出することができ、私たちと類似した製品または技術をカバーすることができる。このような任意の特許出願は、私たちが所有している特許出願または特許よりも優先される可能性があり、これは、そのような技術をカバーする発行された特許を取得する権利を要求することができる。他方が私たちによって所有されているか、または私たちによって許可されている発明に米国特許出願を提出したような場合、私たちは、米国における発明の優先度を決定するために、米国特許商標局が発表した干渉プログラムに参加しなければならないかもしれない。もし私たちまたは私たちの許可者のうちの1つが手続きを妨害する側であれば、私たちが私たちに所有または許可した発明に関する米国特許出願は、私たちが成功しても、巨額のコストを招き、管理職を移転する時間と他の資源を費やす可能性がある

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第三者によって開始されるか、または米国特許商標局によって提起された干渉プログラムは、我々の特許または特許出願または我々の許可者の発明に関連する発明の優先度を決定するために必要である可能性がある。不利な結果は、現在の特許権の喪失を招く可能性があり、関連技術の使用を停止したり、勝利者から許可権を得ようとしたりすることが要求される可能性があります。もし勝利者が商業的に合理的な条項で私たちに許可証を提供しなければ、私たちの業務は損害を受けるかもしれない。訴訟や介入手続きは、私たちの利益に不利な決定を招く可能性があり、私たちが成功しても、巨額のコストを招き、私たちの経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性があります。私たちは私たちの商業秘密や機密情報の盗用を単独でまたは私たちの許可者と一緒に防ぐことができないかもしれません。特に法律ではアメリカのようにこれらの権利を十分に保護していないかもしれません

さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。さらに、公聴会、動議、または他の一時的な手続き、または事態の発展の結果が発表される可能性がある。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある

私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって提出された様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある

発行された特許の定期維持費は、特許有効期間内にいくつかの段階で米国特許商標局および外国特許代理機関に支払われなければならない。米国特許商標局および各種外国政府特許機関は、特許出願中および特許発行後に、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、およびその他の規定を遵守することを要求する。多くの場合、我々または私たちのライセンシーの特許維持サプライヤーへの新冠肺炎疫病の影響を含む無意識のミスは、滞納金を支払うことによって、または規則を適用する他の方法で救済することができるが、場合によっては、規則を遵守しないことは、特許または特許出願の放棄または失効を招き、関連する司法管轄区域の一部または全ての特許権を喪失させる可能性がある。特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性のある不正事件には、規定された期限内に公式行動に応答できなかったこと、費用が支払われていなかったこと、および適切に合法化され、正式な文書が提出されなかったことが含まれるが、これらに限定されない。この場合、私たちの競争相手が市場に参入する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう

法廷または米国特許商標局で疑問が提起された場合、私たちの候補製品に関連する発行された特許は、無効または実行不可能と認定される可能性がある

私たちまたは私たちの許可パートナーのうちの1つが第三者に対して法的訴訟を提起して、私たちの候補製品のうちの1つをカバーする特許を強制的に執行する場合、被告は、私たちの候補製品をカバーする特許が無効であり、および/または実行不可能であることを反訴することができる。米国の特許訴訟では、被告が特許の無効および/または強制執行不可能と主張する反訴が一般的であり、第三者は様々な理由に基づいて特許が無効または強制的に実行できないと断言することができる。第三者も米国や海外の行政機関に類似したクレームを出すことができ、訴訟範囲外でも同様である。このようなメカニズムには、再審、贈与後審査、外国司法管轄区の同等の訴訟手続(例えば、反対訴訟手続)が含まれる。このような訴訟は私たちの特許がこれ以上私たちの候補製品をカバーしないように撤回したり修正したりするかもしれない。法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。例えば、有効性の問題について、私たちは無効な以前の技術がないことを確認することはできないが、私たち、私たちの特許弁護士、特許審査員は起訴中にこれを知らない。もし被告が無効および/または強制できない法的主張で勝った場合、または私たちが他の方法で私たちの権利を十分に保護できなかった場合、私たちは私たちの候補製品の少なくとも一部またはすべての特許保護を失うだろう。このような特許保護の喪失は、私たちの業務および私たちの技術および候補製品を商業化または許可を得る能力に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある

さらに、私たちの特許の組み合わせに含まれる特許は、私たちの最初の製品が米国または外国司法管轄区で発売承認される前または直後に満期になる可能性があります。例えば、総病院会社から許可を得た特許シリーズにおける新規ALK 2阻害剤に関連する特許は、可能な特許期限の調整や延長を考慮することなく、2038年4月に満了する予定である。私たちが現在または未来に所有または許可している特許が満期になると、私たちは他の人を排除してこれらの発明を実施する権利を失うかもしれない。これらの特許の満期はまた、私たちの業務、運営結果、財務状況、および将来性に類似した大きな悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは、特許として発表されれば、私たちのノウハウまたは私たちの候補製品を含む未解決の特許出願を持っています

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2037年から2043年までの期限は，可能な特許期間の調整または延長は何も考慮しない。しかし、私たちは米国特許商標局または関連する外国特許庁がそのいずれかの特許出願を承認することを保証することはできない

米国と旧米国司法管区特許法の変化は、特許の全体的な価値を低下させ、製品を保護する能力を弱める可能性がある

他の生物製薬会社と同様に、私たちの成功は知的財産権、特に特許に大きく依存している。生物製薬業界で特許を獲得と実施することは技術上の複雑性と法律上の複雑性にも関連するため、コストが高く、時間がかかり、しかも内在的な不確定性を持っている。米国又は旧米国司法管区における特許法又は特許法解釈の変化は、特許出願をめぐる起訴及び発行された特許の実行又は弁護の不確実性及びコストを増加させる可能性がある。また、米国は最近、広範囲な特許改革立法を公布し、実施している。米国最高裁判所の最近の裁決は、場合によっては入手可能な特許保護範囲を縮小し、場合によっては特許所有者の権利を弱める。我々の将来の特許取得能力に関する不確実性の増加に加えて，このようなイベントの結合は，いったん特許を取得する価値に関する不確実性をもたらしている.米国議会、連邦裁判所、および米国特許商標局の決定によると、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、それにより、私たちが新しい特許を獲得したり、既存の特許および将来獲得可能な特許を実施する能力を弱める可能性がある。例えば、この場合、アンはセノフィ事件を訴えました連邦巡回裁判所は、特徴の良い抗原は、機能のみによって定義される抗体クラスに対するいくつかの請求項に対する書面記述要件を満たすのに十分ではないと考えている。この場合、アソークです。分子病理学はMyriad Genetics，Inc.を訴える米国最高裁判所は，DNA分子に対するいくつかの主張は特許を申請できないと判断した。これらの裁決や裁判所、米国議会、または米国特許商標局の将来の任意の裁決が私たちの特許価値にどのように影響するかを予測することはできません。同様に、他の管轄区域特許法のいかなる不利な変化も、私たちの業務や財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性がある

私たちが政府が援助したプロジェクトによって発見されたいくつかの認可内の知的財産権は、“パレード”の権利、いくつかの報告要件、およびアメリカの工業に対する選好のような連邦法規によって制限されるかもしれない。これらの規定を遵守することは、私たちの独占権を制限し、報告要求に資源を費やし、外国メーカーと契約を締結する能力を制限しなければならないかもしれない

私たちは少なくとも私たちのKer-047候補製品に関連する許可内の特許案件の一部をアメリカ政府によって援助しているので、1980年の“ベハ-ドール法案”や“ベハ-ドール法案”によると、私たちはいくつかの連邦法規を遵守しなければならず、私たちは将来許可を選択する可能性のある他の特許出願も同様の法規によって制約される可能性がある。特に、連邦政府は自らの利益のために、その財政援助の下で生じる発明のために、“非排他的、譲渡不可能、撤回不可能、未払い許可証”を保持している。ベッハ-ドール法案はまた連邦機関に“デモの権利”を提供した。進行権は、政府が特定の場合、請負業者または特許所有権相続人に“責任のある1つまたは複数の出願人”に“非排他性、部分排他性または排他的許可”を付与することを要求することを許可する。もし特許所有者がそうすることを拒否した場合、政府は自分で許可を与えることができる。政府が援助するプロジェクトの下で発見された知的財産権もいくつかの報告要求によって制約されており、この要求を遵守するには、私たちまたは私たちの許可者が大量の資源を使う必要があるかもしれない。このような知的財産権も米国業界の選好の影響を受けており、このような知的財産権がカバーする製品について外国製品メーカーと契約する能力を制限する可能性がある。また，学術機関と協力して，我々の臨床前研究や開発を加速することもある。私たちの政策は、連邦資金が混合される可能性のあるリスクのあるプロジェクトに私たちの大学パートナーを参加させることを避けることですが、ベハ·ドール法案によれば、いかなる共同開発の知的財産権も政府の権利の影響を受けないことを保証することはできません。さらに進む, “ベッハ·ドール法案”によると、私たちは将来、政府の権利に拘束された知的財産権を許可することを選択するかもしれない。もし将来、私たちが共同で“ベハ·ドール法案”に拘束されている連邦資金の全部または一部を使用できるかもしれない私たちの業務に重要な技術を共有すれば、私たちはそのような技術をカバーする特許を強制的に実行または他の方法で利用する能力が悪影響を受ける可能性がある。

私たちの外国の知的財産権は限られていて、世界的に私たちの知的財産権を保護できないかもしれない

私たちのアメリカ以外の知的財産権は限られている。世界各国で候補製品特許を出願、起訴、擁護する費用は目を引くほど高く、米国以外のいくつかの国での知的財産権は米国ほど広くないかもしれない。また、一部の国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦や州法律に及ばない。したがって、第三者がアメリカ以外のすべての国で私たちの発明を実施したり、アメリカまたは他の国で私たちの発明を使用して製造した製品を販売したり、輸入したりすることを阻止することができないかもしれません

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管轄区域です。多くの国に強制許可法があり，これらの法律により特許権者は第三者に強制的に許可を付与される可能性がある。また、多くの国は政府機関や政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では，特許権者の救済措置は限られている可能性があり，このような特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。もし私たちまたは私たちの任意の許可者が第三者に私たちの業務に関連する任意の特許の許可を付与することを余儀なくされた場合、私たちの競争的地位が損なわれる可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しは不利な影響を受ける可能性があります。また、競争相手は、私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して自分の製品を開発することができ、また、他の侵害製品を私たちが特許保護を持っているが、法執行力がアメリカに及ばない地域に輸出することもできる。これらの製品は、私たちが発行した特許を持っていない司法管轄区域で私たちの製品と競争するかもしれませんが、私たちの特許主張や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません

多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許、商業秘密、および他の知的財産権保護の実行、特に生物製薬製品に関する保護を支持しておらず、これは、私たちの特許の侵害や第三者の競争製品の販売に対する行為を阻止することを困難にする可能性があり、これらの行為は全体的に私たちの独占権を侵害する。第三者が外国の管轄区域で訴訟を起こし、私たちの特許権の範囲または有効性に挑戦し、巨額のコストを招く可能性があり、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移すことができます。外国の管轄区域で私たちの特許権を強制的に執行する訴訟手続きは、巨額のコストを招き、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移転させる可能性があり、私たちの特許が無効または狭義に解釈されるリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させ、第三者からのクレームを引き起こす可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません

私たちは特許関連の訴訟や他の訴訟のために巨額の費用を発生する可能性があり、私たちは私たちの製品と技術の権利を保護できないかもしれない

もし私たちまたは私たちの許可者が、第三者が私たちの所有または許可された特許で主張された発明を使用することを阻止するために裁判所に起訴することを選択した場合、第三者は、特許が無効であると判断することを裁判所に要求することができ、および/または第三者に強制的に実行すべきではない。私たちまたは彼らが(状況に応じて)これらの特許の侵害を阻止することに成功したとしても、これらの訴訟は高価であり、時間と他の資源を消費するだろう。さらに、裁判所はこれらの特許が無効であると判断するかもしれないが、私たちまたは彼らは(状況に応じて)他の人がこれらの発明を使用することを阻止する権利がない

もう一つのリスクは、これらの特許の有効性が支持されても、裁判所は第三者の活動が私たちの所有または認可内の特許を侵害していないことを理由に第三者を阻止することを拒否することである。さらに、米国最高裁判所は最近、特許出願、特許付与、およびこれらの特許の資格または有効性に影響を与える法律原則をいくつか変更した。したがって、新たに改正された資格および有効性基準に基づいて、発行された特許は、無効な権利要件を含むことが発見される可能性がある。改訂された基準によれば、私たちが所有しているまたは許可されているいくつかの特許は、USPTOの訴訟手続き中または訴訟中に挑戦に直面し、その後の無効または要求範囲の大幅な縮小に直面する可能性があり、これはまた、特許を得ることをより困難にする可能性がある

私たちまたは私たちの許可者は、私たちが所有しているまたは許可中の特許に対する侵害を検出できない可能性があり、これは、製造プロセスまたは処方特許に特に困難である可能性がある。私たちまたは私たちの許可者が第三者が私たちの所有または許可中の特許を侵害していることを発見したとしても、私たちまたは私たちの許可者は、第三者に対して訴訟を提起しないか、またはそれと和解することを選択することができる。もし私たちまたは私たちの許可者が後に特許侵害を理由に第三者を起訴すれば、第三者はいくつかの法律を弁護することができるかもしれないが、そうでなければ、侵害行為と訴訟提起との間の遅延を初めて検出する以外に、これらの弁護は利用できない。このような法律の弁護は、私たちまたは私たちのライセンシーが、その第三者に対して、私たちが所有しているまたは許可内の特許を強制的に実行することができない可能性があります(場合によっては)

他方が私たちが所有または許可している米国特許のいずれかの特許請求の特許性に疑問を抱いている場合、第三者は、例えば、米国特許商標局に特許請求書を審査するように請求することができる各方面間振り返ってみると一方的再試験または後再審手続きを付与する。このような訴訟は費用が高く、特定の特許請求の範囲の喪失または特許全体の損失をもたらす可能性がある。潜在的なUSPTO審査手続きに加えて、私たちは外国特許庁特許異議申立手続きの側になる可能性があり、そこでは、私たちが持っているまたは許可された外国特許が挑戦されている

将来、他人の特許権に挑戦する類似訴訟に巻き込まれる可能性がありますが、このような訴訟の結果は極めて不確定です。このようないかなる手続きでも不利な裁決を下すことは縮小したり、

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私たちの特許権は、第三者が私たちの技術または製品を商業化し、私たちと直接競争することを可能にして、私たちに支払うことなく、あるいは第三者の特許権を侵害することなく製品を製造または商業化することができません。これらの反対または同様の訴訟の費用は巨大である可能性があり、特定の特許請求の範囲の喪失または特許全体の損失をもたらす可能性がある。米国特許商標局または他の特許庁の不利な結果は、関連国または司法管轄区域で私たちの1つまたは複数の発明を実施する他人を排除する権利を失う可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある

特許条項は候補製品に対する私たちの競争地位を十分に長く保護するのに十分ではないかもしれない

特許の寿命は限られている。米国では、すべての維持費が適時に支払われる場合、特許の自然失効時間は、通常、米国で最初の非臨時出願日から20年である。特許期限調整および/または延長などの様々な延長は利用可能である可能性があるが、特許の有効期間およびその提供される保護は限られている。私たちの候補製品が特許を取得しても、特許有効期限が切れると、生物模倣薬を含む競争製品からの競争に直面するかもしれません。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちが持っている特許と許可された特許の組み合わせは、他社が私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない

もし私たちが開発する可能性のある候補製品のために特許期間の延長とデータ独占権を得なければ、私たちの業務は実質的に損害を受ける可能性がある

FDAが我々が開発する可能性のある任意の候補製品の上場承認の時間、期限、および詳細によれば、私たちの1つ以上の米国特許は、1984年の“ハッジ·ワックスマン修正案”の“薬品価格競争および特許期限回復行動”によって限られた特許期間の延長を受ける資格がある可能性がある。ハッジ·ワックスマン修正案は、FDA規制審査過程で失われた特許期間の補償として、特許展期間を最長5年とすることを許可している。1つの特許期間の延長は、製品が承認された日から計14年の期間を超えてはならず、1つの特許を延長することしかできず、承認された薬物、その使用方法又はその製造方法に関する請求項を延長することしかできない。しかし，テスト段階や規制審査中に職務調査を行うことができなかったこと，適用の最終期限内に出願できなかったこと，関連特許の満了前に出願を提出できなかったこと，適用要件を満たしていなかったことなどにより延期が得られなかった可能性がある.しかも、特許保護の適用期間や範囲は私たちが要求しているものよりも短いかもしれない。もし私たちが特許期間の延長やどのような延長の期限も私たちが要求したより短いことができなければ、私たちの競争相手は私たちの特許が満期になった後に競争製品の承認を受けるかもしれません。私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しは実質的に損なわれる可能性があります。また、私たちが許可した特許については、“ハッジ·ワックスマン法案”に基づいて米国特許商標局に特許期間延長の請願書を提出することを含む起訴を制御する権利がない可能性がある。したがって、私たちのライセンス特許が“ハッジ·ワックスマン法案”によって特許期間延長を受ける資格がある場合、USPTOに提出または特許期間延長の請願書を提出するかどうかを制御できない可能性がある

もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受けるかもしれません

私たちの商標または商号は、挑戦、侵害、回避、または汎用商標として発表されるか、または他の商標を侵害していると判断される可能性がある。私たちはこれらの商標や商品名に対する私たちの権利を保護できないかもしれないし、これらの名前の使用を停止させることができないかもしれません。私たちは関心のある市場で潜在的なパートナーや顧客の名前の承認を得るために必要です。時々、競争相手は私たちと似たような商品名や商標を採用して、ブランド表示を確立する能力を阻害し、市場の混乱を招く可能性があります。さらに、他の登録商号または商標の所有者は、我々の未登録商号または商標の変異体を含む商号または商標侵害クレームを提出することができる。もし私たちが私たちの商標と商号に基づいて名称を確立することができなければ、私たちは効果的に競争できない可能性があり、私たちの業務は不利な影響を受けるかもしれない

私たちの第三者への依存に関するリスクは

著者らは依存し、そして引き続き第三者に依存し、独立した臨床研究者、契約実験室とCROを含めて、著者らの臨床前研究と臨床試験を行う予定である。もしこれらの第三者がその契約の責務を成功的に履行できない場合、あるいは予想される期限までに完了することができなければ、規制機関から候補製品の承認を得られないか、商業化される可能性があり、私たちの業務は深刻な損害を受ける可能性がある

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著者らはずっと独立臨床研究者、契約実験室と第三者CROを含む第三者に依存し、引き続き第三者に依存することを計画し、適用された法規要求に基づいて著者らの臨床前研究と臨床試験を行い、そして著者らが行っている臨床前と臨床プロジェクトのためにデータを監視と管理する。私たちはこれらの方に依存して、私たちの臨床前研究と臨床試験を実行し、そして彼らの活動のいくつかの方面だけを制御する。しかし、私たちは私たちのすべての研究と実験が適用された議定書、法律と法規の要求、そして科学的基準に従って行われることを確実にする責任があり、私たちはこれらの第三者への依存が私たちの規制責任を免除しないだろう。私たちと私たちの第三者請負者およびCROは、データおよび報告の結果が信頼でき、反復可能で正確であり、試験参加者の権利、完全性およびセキュリティが保護されていることを保証するために、FDAおよび同様の外国の規制機関が臨床試験結果を実施、記録、報告する際に実行される適切な実験室実践またはGLPおよびGCP要件を遵守しなければならない。規制当局は、プロス研究を行う実験室、試験スポンサー、主要調査員、試験場所を定期的に検査することで、これらのGLPとGCPを実行する。もし私たち、私たちの研究者、または私たちの任意のCROまたは契約実験室が適用されたGLPおよびGCPを遵守できなかった場合、私たちの臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられる可能性があり、FDAまたは同様の外国の規制機関は、私たちのマーケティング申請を承認する前に追加の臨床前研究または臨床試験を行うことを要求するかもしれない。特定の規制機関で検査した後、保証することはできません, このような規制機関は、我々の任意の臨床前研究又は臨床試験が適用されるGLP又はGCP法規に適合することを決定するであろう。また，われわれの臨床試験では，生物製品を含む適用されたcGMP法規に適合した製品を使用しなければならない。私たちがこれらの規定を守らないには、私たちが臨床前研究や臨床試験を繰り返す必要があるかもしれません。これは規制承認過程を延期します。

また、これらの実験室、研究者、CROは私たちの従業員ではなく、契約を除いて、私たちの候補製品と臨床試験のための資源の数を時間を含めて制御することができません。独立した実験室、調査者、またはCROが私たちの候補製品を開発するのに十分な資源を投入できなかった場合、または彼らの表現が基準に達していない場合、私たちが開発した任意の候補製品の承認および商業化の将来性を延期または影響する可能性がある。また、第三者サービス提供者を使用して、これらの側に独自の情報を開示することを要求することは、これらの情報が流用されるリスクを増加させる可能性がある

もし治癒されていない重大な違約が発生したら、私たちのCROは私たちとの合意を終わらせる権利がある。また、私たちの臨床試験に参加した被験者の安全が合意を終了する必要があることを合理的に証明できれば、債権者の利益のために一般的に譲渡するか、または清算されれば、私たちのCROのいくつかは私たちとの合意を終了することができる

新冠肺炎疫病と政府が取った対応措置も著者らのCROに重大な影響を与え、著者らはそれらが更なる妨害に直面し、著者らの臨床前研究と臨床試験を開始と完成する能力に影響するかもしれない

我々の業務目標を実現するために必要な専門知識を専門的にあるいは持っている第三者サービスプロバイダの数は限られている.もし私たちがこれらの第三者実験室、CROまたは臨床研究者との任意の関係が終了した場合、私たちは他の実験室、CROまたは研究者と手配を達成できないかもしれない、あるいはタイムリーまたは商業的に合理的な条項でそうすることができないかもしれない。もし実験室、CRO或いは臨床研究者がその契約の職責或いは義務を成功裏に履行できなかった場合、或いは予想された最終期限内に完成できなかった場合、もし彼らが交換する必要がある場合、或いは彼らが得た臨床データの品質或いは正確性は私たちの臨床前或いは臨床規程、法規の要求或いはその他の原因を遵守できなかったために影響を受け、私たちの臨床前或いは臨床試験は延長、延期或いは終了される可能性があり、私たちは監督部門の私たちの候補製品に対する承認或いは成功してそれを商業化することができないかもしれない。したがって、私たちの運営結果と私たちの候補製品のビジネス見通しが損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収入を創出する能力が延期される可能性がある

より多くの研究室またはCRO(または調査者)を交換または増加させることは、管理時間および重点を必要とする追加のコストに関連する。さらに、新しい研究室やCROが作業を開始すると、自然な過渡期もある。したがって，遅延が生じ，期待される臨床開発スケジュールを満たす能力に実質的な影響を与える可能性がある。私たちは私たちと契約した実験室とCROの関係を慎重に処理しているにもかかわらず、私たちが未来に似たような挑戦や遅延に遭遇しない保証はなく、これらの遅延や挑戦が私たちの業務、財務状況、運営結果に重大な悪影響を与えないことを保証することはできない

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さらに、臨床研究者は時々私たちの科学顧問または顧問を担当することができ、このようなサービスに関連する現金または持分補償を得ることができる。これらの関係と任意の関連する賠償が知覚的または実際の利益の衝突をもたらす場合、またはFDAは、財務関係が臨床前研究または臨床試験の解釈に影響を及ぼす可能性があると結論した場合、適用される臨床前研究または臨床試験場所で生成されたデータの完全性が問われる可能性があり、臨床前研究または臨床試験自体の効用が脅かされる可能性があり、これはFDAの遅延または拒否を招く可能性がある。そのような遅延または拒否のいずれも、臨床段階の候補製品または任意の未来の候補製品を商業化することを阻止することができる

私たちは第三者供給と私たちの候補製品の製造に依存して、承認されれば、引き続き第三者に依存して私たちの製品を生産することが予想されます。任意の第三者が十分な数の候補製品または製品を提供することができなかった場合、または許容可能な品質レベルまたは価格で提供できなかった場合、または満足できる法規準拠を維持または達成できなかった場合、そのような候補製品の開発および任意の製品の商業化は、停止、延期、または利益が低下する可能性がある

もし私たちの製品が承認されれば、私たちは現在、私たちの臨床前研究および臨床試験、または商業供給のための候補製品を生産するためのインフラや能力を内部に持っていない。私たちは依存して、契約製造組織やCMOに依存し続けると予想される。我々のCMOを交換するには多くの努力と専門知識が必要であり，合格したCMOは数が限られている可能性があるからである.もし私たちが単一ソースの供給者に依存すれば、これは現在Ker-050、Ker-047、Ker-012を生産している場合のように特に問題になるかもしれない。

私たち自身が候補製品を作るよりも、第三者サプライヤーに依存することは私たちをより大きなリスクに直面させるかもしれない。私たちは私たちのCMOに依存して、私たちの候補製品を生産して、関連法規、例えばcGMPに適合して、その中には品質管理、品質保証、記録とファイルの維持が含まれています。また、私たちと契約した多くの第三者も、私たちの競争相手を含む他のビジネスエンティティと関係があるかもしれません。彼らはまた、これらのエンティティのために私たちの競争地位を損なう可能性のある製品開発活動を行っているかもしれません

もし私たちが意外な供給損失に遭遇した場合、あるいは任意のサプライヤーが私たちの任意の候補製品に対する需要を満たすことができない場合、私たちの研究や計画における臨床試験や商業化は遅延する可能性がある。例えば、新冠肺炎疫病が候補製品を開発するために十分な供給を得る能力に対する影響の程度はウイルス伝播の重症度と持続時間に依存し、新冠肺炎を抑制或いはその影響を治療するための行動に依存する。私たちは品質が受け入れられ、数量が適切で、コストが許容できる代替供給者を見つけることができないかもしれない。また、私たちのサプライヤーは常に厳格な製造要件と厳しいテスト要件の制約を受けており、これは生産を制限または延期する可能性がある。一般的な製造およびテスト要件、または特に私たちの技術に追加的な規制監督を適用することを含む、規制要件、政策、およびガイドラインの任意の変化は、生産を制限または延期する可能性もある。必要であれば、メーカーやサプライヤーの交換に必要な長い過渡期は、私たちの臨床研究や製品の商業化を大幅に遅らせる可能性があり、承認されれば、私たちの業務、財務状況、運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性があります

FDAおよび同様の外国規制機関が適用する製造法規を遵守するために、私たちおよび第三者サプライヤーは、製品が適用される規格および他の法規要件に適合することを確実にするために、設計、開発、テスト、生産、記録保存、品質管理に多くの時間、お金、エネルギーをかけなければならない。私たちの契約メーカーが私たちの候補製品を生産するための施設はFDAの審査を受け、検査はNDAまたはBLAをFDAに提出した後に行われます。私たちは薬品や生物製品の生産のcGMP要求を制御せず、私たちの契約製造パートナーの生産過程に完全に依存している。もし私たちの契約メーカーが私たちの規格やFDAや他の機関の厳格な規制要件に合った材料を生産することに成功しなければ、私たちはこれらの製造施設で生産された私たちの候補製品の規制承認を確保または維持することができません。しかも、私たちの契約製造業者が十分な品質管理、品質保証、合格者の能力を維持することを制御することはできません。FDAや同様の外国の規制機関が私たちの候補製品を生産するためにこれらの施設を承認しない場合、またはどの機関が将来その承認を撤回すれば、私たちと彼らは代替製造施設を探す必要があるかもしれません。これは、規制機関の承認を得たり、私たちの候補製品を販売する能力に悪影響を与えます(承認されれば)。もし私たちの製造業者が規制要求を守らなければ、私たちのための法執行行動につながるかもしれません, 製品の差し押さえと生産停止が含まれています。もし私たちの任意の第三者サプライヤーがcGMPや他の適用可能な製造法規を遵守できない場合、私たちが製品を開発し、商業化する能力は深刻な妨害を受ける可能性があります。私たちは単一のCMOに固有のリスクに直面しています

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CMOの火災，自然危険や破壊などの中断は我々の製造能力を著しく中断する可能性がある.私たちのすべてのCMOは現在代替生産計画もなく、利用可能な災害復旧施設もない。中断された場合、私たちは代替製造源を確立しなければならないだろう。これは私たちの側面で多くの資金を必要とし、私たちは商業的に受け入れられる条件やこのような資金を得ることができないかもしれない。また、CMOが代替施設を建設したり探したりし、必要な規制承認を求めているため、数ヶ月の製造遅延を経験する可能性がある。もしこのような状況が発生したら、もしあれば、私たちは製造需要をタイムリーに満たすことができないだろう

私たちはハンソの既存の第三者との協力に依存し、大陸中国、香港、マカオの領土でKER-050を商業化し、ハンソがこれらの地域でKER-050を商業化することに成功しなければ、重要な潜在的収入源を失うだろう。

私たちは現在Hansohと許可協定を締結しており、Hansohは指定された開発と商業マイルストーンを実現する時に記念碑的な支払いを支払うだろう。また，KER−050やKER−050を含む特許製品が大陸部中国，香港およびマカオ地区(我々は総称して地域と呼ぶ)で販売されることが許可された場合，地域内の各地域の年間純売上高の階層百分率で計算される特許権使用料を徴収する権利があり，その割合は低い2桁から10代までであるが，指定された潜在許可使用料削減の規制を受ける必要がある。私たちはHansohがこの地域でKer-050を商業化することに依存し、もしHansohがこれらの国でKer-050を商業化できない場合、またはこれらの国でKer-050を開発または商業化しないと決定した場合、私たちは合意に基づいてどんなマイルストーンや特許使用料も支払わないだろう。

私たちの未来の協力は私たちの業務に非常に重要になるだろう。もし私たちが新しい協力を行うことができない場合、あるいはこれらの協力が成功しなければ、私たちの業務は不利な影響を受ける可能性がある

私たちの戦略の一部は、戦略を評価し、適切と考えられる場合には、主要なバイオテクノロジーや製薬会社との連携を含む、将来的に戦略的魅力があるときにより多くの戦略的協力を行うことである。私たちの製品開発能力は限られていて、まだ商業化する能力がありません。したがって、私たちは他の会社と協力して、私たちの計画や技術に重要な技術と資金を提供するかもしれません。もし私たちが合理的な条項で協力に参加したり維持したりできなかったら、私たちが既存または未来の研究計画や候補製品を開発する能力が延期される可能性があり、私たちの製品のビジネス潜在力が変わる可能性があり、私たちの開発と商業化コストが増加する可能性がある。また，我々のプログラムは第三者が持つ知的財産権を使用する必要があり，我々の業務の成長部分は，これらの知的財産権を獲得できるかもしれない能力に依存している可能性があることが分かるかもしれない

私たちが未来に行うどんな協力も多くの危険をもたらすかもしれないが、これらに限定されない

■協力者は彼らが適用する努力と資源を決定する上で大きな自由裁量を持っている

■協力者は期待通りに義務を履行していないかもしれない

■協力者は、規制部門の承認を得た任意の候補製品の開発および商業化を行ってはならず、臨床試験結果、協力者の戦略的重点または利用可能な資金の変化または外部要因(例えば、資源の移転や競争優先度を作成する可能性のある戦略取引)に基づいて、開発または商業化計画または許可スケジュールを継続または更新しないことを選択してはならない

■協力者は臨床試験を延期し、臨床試験計画に資金不足を提供し、臨床試験を停止或いは候補製品を放棄し、新しい臨床試験を繰り返し或いは行うことができ、或いは臨床試験候補製品の新しい調合を要求することができる

■協力者は、競争力のある製品がより成功する可能性があると考えているか、または私たちよりも経済的に魅力的な条項で商業化できることを前提として、第三者開発と直接または間接的に我々の製品および候補製品と競合する製品を独立して開発または間接的に開発することができる

■私たちと協力して発見された候補製品は、私たちの協力者によって彼ら自身の候補製品や製品と競争されるかもしれません。これは、協力者が資源を投入して私たちの候補製品を商業化することを停止する可能性があります

■協力者は、候補製品または製品の開発、製造、流通、またはマーケティングに関する適用法規要件を遵守できない可能性がある

■私たちの1つまたは複数の候補製品にマーケティングおよび分配権を持ち、規制承認を得た協力者は、そのような製品または製品をマーケティングおよび流通するのに十分な資源を投入していない可能性がある

■協力者との相違は、専有権、契約解釈、または第一選択の開発過程における分岐を含み、研究、開発あるいは

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候補製品の商業化は、候補製品に対して追加的な責任を負うことをもたらす可能性があり、または訴訟または仲裁につながる可能性があり、いずれも時間がかかり高価になる

■協力者は、私たちの知的財産権を正確に維持したり、守ったりすることができないかもしれないし、何らかの方法で私たちの固有の情報を使用して、それによって訴訟を引き起こし、それによって、私たちの知的財産権または固有の情報を無効にしたり、私たちを潜在的な訴訟に直面させたりすることができる

■協力者は第三者の知的財産権を侵害する可能性があり、これは私たちを訴訟と潜在的な責任に直面させるかもしれない

■もし私たちの協力者が業務統合に参加した場合、その協力者は、私たちの許可された任意の候補製品の開発または商業化を低減または終了する可能性がある

■協力者は協力を終了することができ、終了すれば、適用される候補製品をさらに開発または商業化するために、より多くの資金を集める必要があるかもしれない

もし私たちの協力が候補製品の発見、開発、商業化に成功しなかった場合、または私たちの協力者が私たちとの合意を終了した場合、私たちはそのような協力の下でいかなる将来の研究資金やマイルストーンや特許権使用料も得られないかもしれない。本Form 10-Q四半期報告書に記載されている製品開発、規制承認、商業化に関するすべてのリスクは、私たちの治療協力者の活動にも適用されます

さらに、もし私たちの協力者が私たちとの合意を終了したら、私たちは新しい協力者を引き付けることがもっと難しいことを発見するかもしれませんし、ビジネスや金融界での私たちの見方は不利な影響を受けるかもしれません

私たちは適切なパートナーを探すことで激しい競争に直面している。我々が協調について最終的な合意を達成できるかどうかは，それ以外にも，協力者の資源や専門知識の評価，提案協力の条項や条件，提案された協力者のいくつかの要因の評価に依存する.これらの要因は、臨床前研究または臨床試験の設計または結果、規制承認の可能性、候補試験製品の潜在的市場、そのような候補製品を製造および患者に提供するコストおよび複雑性、競合製品の潜在性、我々の技術所有権に関連する任意の不確実性の存在(挑戦の是非にかかわらず、このような所有権への挑戦が存在する場合)、および業界および市場状況を含むことができる。協力者はまた、同様の協力可能な兆候を得るために候補製品または技術を代替することと、そのような連携が私たちとの連携よりも魅力的であるかどうかを考慮することができる

私たちはタイムリーに基づいて受け入れ可能な条項で協力することができないかもしれないし、交渉することさえできないかもしれない。それができなければ、私たちが協力を求めている候補製品の開発を削減し、その開発計画や私たちの1つ以上の他の開発計画を減らしたり、その潜在的な商業化を延期したり、どんな販売やマーケティング活動の範囲を縮小したり、私たちの支出を増やしたり、自費で開発や商業化活動を行ったりしなければならないかもしれない。もし私たちが私たちの支出を増やし、私たち自身の開発や商業化活動に資金を提供することを選択すれば、私たちは追加の資本を得る必要があるかもしれないし、これらの資本は受け入れ可能な条件で私たちに提供できないかもしれないし、全く得られないかもしれない。もし私たちが十分な資金がなければ、私たちは候補製品をさらに開発したり、それらを市場に出して製品収入を生成することができないかもしれない

もし私たちが将来の買収や戦略協力に従事すれば、これは私たちの資本要求を増加させ、私たちの株主を希釈し、私たちに債務を発生させたり、負債を負担したり、他のリスクに直面させたりする可能性がある

相互補完製品、知的財産権、技術、または業務の許可または買収を含む様々な買収機会や戦略的協力を時々評価することができます。潜在的な買収や戦略的協力は多くのリスクをもたらす可能性がある

■業務費と現金需要が増加した

■追加の債務や負債を負担しています

■株式証券を発行し

■買収された会社の業務、知的財産権、製品を吸収し、新しい人員の統合に関する困難を含む

■経営陣の関心を既存の計画や計画からこのような戦略的合併や買収を求めることに移した

■重要な従業員の保留、キーパーソンの流出、そして私たちがキー業務関係を維持する能力の不確実性

■そのような取引の他方に関連するリスクおよび不確実性は、その当事者およびその既存製品または候補製品の将来性および販売承認を含む；

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■私たちは買収の目標を達成するために、買収された技術および/または製品から十分な収入を得ることができず、関連する買収や維持コストを相殺することさえできない

また、将来的に買収や協力を求めると、希釈証券を発行し、債務を負担したり、発生したりして、巨額の使い捨て費用を発生させ、将来の償却費用の重大な無形資産を買収する可能性がある。また、適切な買収機会を見つけることができない可能性があり、これは、私たちの業務発展に重要な可能性のある技術や製品を発展させたり、獲得したりする能力を弱める可能性がある

私たちの従業員事務に関連するリスク、私たちの成長を管理し、私たちの運営に関連する他のリスク

新冠肺炎疫病は著者らの臨床前研究と臨床試験の時間或いは結果を含む著者らの業務に不利な影響を与える可能性がある。

2019年12月以来、著者らが臨床前研究と臨床試験を計画している国を含む、新型コロナウイルス株新冠肺炎が全世界に伝播している。2020年3月11日、世界保健機関は新冠肺炎疫病を全世界大流行と発表した。疫病の発生と政府が取った対応措置も企業と商業に直接と間接的な重大な影響を与え、労働力不足が発生したため、サプライチェーンの中断；施設と生産の一時停止；医療サービスと用品などのある商品とサービスに対する需要が急増し、旅行などの他の商品とサービスに対する需要が低下した。新冠肺炎の蔓延に対応するため、私たちは2020年3月に主な実行オフィスを閉鎖し、私たちの行政従業員はオフィス外で働き続け、任意の特定の研究開発実験室の従業員数を制限した。2021年7月、著者らはオフィスを再開放する計画を実施し、従業員がオフィスに戻ることを許可し、この計画は段階的な方法に基づいて、原則を基礎として、設計上現地化し、臨床前研究と臨床試験活動の連続性、従業員の安全と最適な労働環境に重点を置いている。もし新冠肺炎が引き続き全世界範囲内に伝播すれば、特に新冠肺炎ウイルスの変異株を考慮すると、著者らは中断に遭遇する可能性があり、著者らの業務、臨床前研究と臨床試験に深刻な影響を与える可能性がある

■私たちが計画した臨床試験を開始するために地元の監督部門の許可を得ています

■患者を臨床試験に参加させるのは遅延したり困難です

■臨床サイト起動の遅延または困難は、臨床サイト調査員と臨床サイトスタッフを募集する上での困難を含む

■臨床試験を行うために必要な用品および材料の遅延を受信する臨床サイトは、臨床試験材料輸送に影響を及ぼす可能性のある世界的な輸送中断を含む

■新冠肺炎への対応として，現地法規の変化は臨床試験を行う方法の変更を要求する可能性があり，予期せぬコスト，あるいは臨床試験を完全に停止する可能性がある

■医療資源を臨床試験の進行から移し，われわれの臨床試験場所である病院や臨床試験を支援してくれた病院スタッフを他の場所に移すことを含む

■連邦または州政府、雇用主および他の人が強要または提案した旅行制限、または臨床試験被験者のアクセスおよび研究プログラムの中断により、臨床試験データの完全性に影響を与える重要な臨床試験活動の中断、例えば臨床試験場所の監視；

■われわれの臨床試験に参加した参加者が臨床試験中に新冠肺炎に感染するリスクは、観察された有害事象の数を増加させることを含む臨床試験の結果に影響を与える可能性がある

■臨床前研究が中断した原因は、著者らの研究開発実験室施設が制限されたり、限られた操作を受けたり、臨床前研究所に必要な用品と材料の受信を遅延させたりしたからである

■従業員資源が限られているか、政府従業員が休暇を余儀なくされたため、現地の監督機関、道徳委員会と他の重要な機関と請負業者との必要な相互作用が遅延した

■従業員資源の制限、そうでなければ、従業員または彼らの家族の病気または従業員が大勢との接触を避けることを望むことを含む、私たちの臨床試験の実施に集中するだろう

■FDAは影響を受けた地域の臨床試験データの受け入れを拒否しています

■私たちの元の発見と臨床活動を中断したり遅延させたりする

新冠肺炎疫病の著者らの業務、臨床前研究と臨床試験に対する影響の程度は、疾病の最終的な地理伝播、特に新冠肺炎ウイルス変異株の影響、大流行の持続時間、旅行制限と社会距離、企業閉鎖或いは業務中断、及び疾病を制御と治療するための全世界範囲での行動の有効性に依存し、著者らが計画或いは臨床前研究と臨床試験を行っている国を含む。また、

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新冠肺炎の大流行は世界経済、特に私たちの業務の潜在的な影響や持続時間を評価または予測することは困難かもしれないが、この大流行はすでに世界金融市場の深刻な混乱を招き続け、私たちの資本獲得能力を低下させる可能性があり、これは私たちの将来の流動性にマイナスの影響を与える可能性がある。また、新冠肺炎の疫病が私たちの業務、財務状況、運営結果に悪影響を与える程度については、本“リスク要素”の節で述べた多くの他のリスクを増加させる効果がある可能性がある。

私たちは私たちのCEO、最高経営責任者、最高経営責任者を含む私たちの重要な人員に強く依存している。もし私たちが高素質の人材を誘致、激励、維持することに成功できなければ、私たちは私たちのビジネス戦略を成功的に実施することができないかもしれない

私たちが競争の激しい生物技術と製薬業界の中で競争できるかどうかは、私たちが高い素質の管理、科学と医療人員を誘致、激励と維持できるかどうかにかかっている。私たちは私たちの最高経営責任者Jasbir Seehra博士、私たちの首席医療官Simon Cooper、M.B.S.そして私たちの最高経営責任者Christopher Rovaldiを含む、私たちの経営陣、特に私たちの科学者のサービスに強く依存している。彼らの薬物発見と開発経験やバイオ製薬会社の全体管理経験は代替が困難であると考えられる。私たちのすべての従業員が“勝手”な従業員だから、私たちのどの幹部もいつでも退職することができます。私たちのキーパーソンや他の幹部、キーパーソン、科学と医療コンサルタントのサービスを失って、適切な代替者を見つけることができず、私たちの研究開発目標を遅延させ、私たちの業務を損なう可能性があります

私たちの業務のために合格した従業員、コンサルタントと顧問を募集し、維持し、科学と技術者を含むことも、私たちの成功の鍵となるだろう。技術人材に対する競争は非常に激しく、離職率が高い可能性がある。多くの製薬と生物技術会社及び学術機構の技術人材に対する競争を考慮して、著者らは受け入れ可能な条件で人材を誘致と維持することができないかもしれない。そのほか、臨床前研究、臨床試験或いは上場承認申請で成功できなかったことは、合格者の採用と保留をもっと挑戦的になる可能性がある。一部の幹部、重要な従業員、コンサルタント、コンサルタントのサービスを採用したり失うことは、私たちの研究、開発、商業化目標の進展を阻害し、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性がある

私たちは私たちの組織の規模を拡大する必要があり、私たちはこのような成長を管理する時に困難に直面するかもしれない

2022年9月30日までに、私たちは104人の常勤従業員を持ち、そのうち82名が研究開発に従事し、22名が管理或いは一般と行政活動に従事している。私たちの臨床開発と商業化計画と戦略の発展に伴い、私たちはもっと多くの管理、運営、販売、マーケティング、財務、法律、その他の人員が必要になると予想しています。今後の成長は、経営陣のメンバーにより多くの重大な責任を負わせるだろう

■より多くの従業員を識別し、採用し、統合し、維持し、激励する

■Ker−050、Ker−047、Ker−012、および任意の将来の候補製品に対する臨床およびFDAの審査プロセスを効率的に管理し、請負業者および他の第三者に対する契約義務を遵守し、

■私たちの業務、財務、管理制御、報告システム、そして手続きを改善する。

私たちの将来の財務業績と、私たちがKer-050、Ker-047、Ker-012、および私たちが開発した任意の他の候補製品を商業化する能力は、私たちが未来のどんな成長の能力を効果的に管理するかにある程度依存し、私たちの経営陣はまた、これらの成長活動を大量の時間に投入して管理するために、不比例な注意を日常活動から移しなければならないかもしれない

現在、予測可能な未来に、私たちはいくつかの独立した組織、コンサルタント、コンサルタントに大きく依存していくつかのサービスを提供するだろう。これらのサービスは基本的に臨床試験管理と製造のあらゆる面を含む。必要な時に、独立した組織、コンサルタント、コンサルタントのサービスが適時に提供されるか、あるいは合格した代替者を見つけることができるということを保証することはできません。さらに、私たちのアウトソーシング活動を効率的に管理できない場合、またはコンサルタントが提供するサービスの品質または正確性が何らかの理由で影響を受ける場合、私たちの臨床試験は延長、延期、または終了される可能性があり、私たちはKer-050、Ker-047、Ker-012、および私たちの他の候補製品の発売承認を得ることができないか、または他の方法で私たちの業務を促進するかもしれない。私たちは私たちの既存のコンサルタントを経済的に合理的な条件で管理したり、他の適任な外部請負業者やコンサルタントを見つけることができる、あるいは全くできないということを保証することはできません

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もし私たちが合格した新入社員を雇用し、私たちのコンサルタントや請負業者チームを拡大することで、私たちの組織を効果的に拡大することができなければ、私たちはKer-050、Ker-047、Ker-012、および他の候補製品のさらなる開発と商業化に必要な任務を実行することができない可能性があり、私たちの研究、開発、商業化目標を達成できないかもしれない

我々の内部コンピュータシステム、または私たちの契約研究機関または他の請負業者またはコンサルタントが使用するシステムは、障害が発生したり、セキュリティホールが発生したりする可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります

私たちの通常のビジネスプロセスでは、私たちおよび私たちが依存する第三者は、個人データ(例えば、健康関連データ)、知的財産権、および商業秘密(総称して“敏感情報”)を含む個人データ(例えば、健康関連データ)、知的財産権、および商業秘密(総称して“敏感情報”)を収集、受信、記憶、処理、生成、使用、開示、取得、保護、保護、処置、送信および共有(総称して“プロセス”と呼ぶ)することができる。私たちはますます情報技術システム、インフラ、データに依存して、特に新冠肺炎の流行中に私たちの業務を運営しています。ますます多くの従業員が私たちのオフィスやネットワークの外でネットワーク接続、コンピュータと設備を使用して、家、途中と公共の場所で仕事をすることを含めて、遠隔仕事はますます一般的になり、私たちの情報技術システムとデータのリスクを増加させた

当社は、クラウドベースのインフラストラクチャ、暗号化および認証技術、従業員電子メール、および他の機能を含むが、これらに限定されない様々な環境で敏感な情報を処理するために、第三者サービスプロバイダおよび技術に依存して重要なビジネスシステムを実行することができる。私たちはまた、第三者サービスプロバイダに他の製品、サービス、部品、または他の方法を提供して、私たちの業務を運営することに依存する可能性があります。これらの第三者の情報セキュリティアプローチを監視する能力は限られており、これらの第三者には十分な情報セキュリティ対策がない可能性がある。もし私たちの第三者サービス提供者がセキュリティ事件や他の中断に遭遇したら、私たちは悪い結果に直面するかもしれない。第三者サービス提供者がプライバシーや安全に関する義務を履行できなかった場合、損害賠償を受ける権利があるかもしれませんが、どの賠償も私たちの損害を補うのに十分ではないかもしれません。あるいはそのような賠償を取り戻すことができないかもしれません。将来的または過去のビジネス取引(例えば、買収または統合)は、我々のシステムが、買収または統合エンティティのシステムおよび技術に存在する脆弱性の負の影響を受ける可能性があるので、より多くのネットワークセキュリティリスクおよび脆弱性に直面する可能性がある。

我々の業務を安全事故から保護するためのセキュリティ対策を実施しているにもかかわらず、悪意のあるコード、コンピュータウイルス、マルウェア、ネットワーク攻撃またはインターネット上のネットワーク侵入、拒否または降格サービス攻撃、脅迫ソフトウェア、ハッカー攻撃、ネットワーク釣りおよび他の社会工学攻撃、電子メール添付ファイル、組織内部者、または私たちが依存しているシステムにアクセスできる人の行動、証拠取得、人員の不適切な行為、ミス、サプライチェーン攻撃、ネットワーク釣りおよび他の社会工学攻撃、電子メール添付ファイル、組織内部者、または私たちのネットワーク攻撃またはインターネット上のネットワーク侵入、拒否または降格サービス攻撃、恐喝ソフトウェア、ハッカー攻撃、ネットワーク釣りおよび他の社会工学攻撃、電子メール添付ファイル、組織内部者、または私たちの依存するシステムにアクセスできる人員の行動、証拠取得、人員の不適切な行為またはミス、サプライチェーン攻撃、および我々の内部コンピュータシステムおよび私たちの将来のCRO、協力者および他の請負業者およびコンサルタントのシステムは、セキュリティ対策を実施しています。ソフトウェアエラー、サーバ障害、ソフトウェアまたはハードウェア障害、データまたは他の情報技術資産損失、広告ソフトウェア、電気通信障害、地震、火災、洪水、および他の同様の脅威。情報システムを破壊または不正にアクセスし、データを格納したり、データを送信したりするためのネットワークの技術がしばしば変化し、適切な予防措置を実施できない可能性がある。従来のコンピュータ“ハッカー”に加えて、悪意のあるコード(例えば、ウイルスおよびワーム)、従業員の窃盗または乱用、サービス拒否攻撃、および複雑な民族国家および民族国家によって支持される行為者は、現在も攻撃(高度な持続的脅威侵入を含む)に従事している。私たちは時間が経つにつれて、このような脅威の範囲と複雑性が増加し続けると予想する。特に，深刻な脅迫ソフトウェア攻撃が一般的になり，我々の運営が深刻に中断され，敏感なデータや収入が失われ，名声や資金流用が損なわれる可能性がある.恐喝支払いは恐喝ソフトウェア攻撃の否定的な影響を軽減するかもしれないが、私たちはこのような支払いを望まないか、または支払うことができないかもしれない, このような支払いの適用を禁止する法律や法規。一部の行為者は現在、地政学的な理由で軍事衝突と防御活動を組み合わせた民族国家行為者を含むサイバー攻撃に従事し、継続することが予想される。戦争と他の重大な衝突の間、私たちと私たちが依存している第三者は、回復的なネットワーク攻撃を含むこれらの攻撃のリスクを増加させやすいかもしれません。これらの攻撃は、私たちのシステムを深刻に混乱させ、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。

以前に決定されたまたは同様の脅威は、不正、不正または意外な取得、修正、廃棄、損失、変更、暗号化、開示、または私たちの敏感な情報、または私たちの情報技術システム、または私たちが依存する第三者の情報へのアクセスをもたらす可能性があるセキュリティイベントまたは他の中断をもたらす可能性がある。セキュリティイベントや他の中断は、私たち(および私たちが依存する第三者)が業務を運営する能力を乱す可能性があります。私たちは大量の資源を費やしたり、私たちの業務活動(私たちの臨床試験活動を含む)を修正したりして、安全事故を防止しようとするかもしれない。特定のデータプライバシーとセキュリティ義務は、特定のセキュリティを実施して維持する必要があるかもしれません

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私たちの情報技術システムと敏感な情報を保護するための措置または業界基準または合理的なセキュリティ措置。

私たちはこのような脅威のためにセキュリティ障壁を設定し、抜け穴を解決しようと努力しているが、私たちはこれらのリスクを完全に緩和することはほとんど不可能だ。さらに、私たちはこのような決定された抜け穴を解決するための救済措置を制定して配置することに遅延があるかもしれない。現在および将来のCRO、協力者、および他の請負業者およびコンサルタントのデータセキュリティを監視する能力はさらに制限されています。私たちは今までそのような重大なシステム故障やセキュリティホールを経験したことがありませんが、私たち(または私たちが依存する第三者)がそのような事件を経験したり、そのような事件を経験した場合、政府の法執行行動(例えば、調査、罰金、処罰、監査、および検査)、追加の報告要件および/または監督、敏感な情報(個人データを含む)の処理の制限、訴訟(集団クレームを含む)、賠償義務、負の宣伝、通貨資金移動、私たちの業務中断(データの利用可能性を含む)、財務損失、などを含む可能性があります。私たちの開発計画、私たちの業務運営、そして私たちが維持している情報のプライバシーや機密性による実質的な破壊、その他の類似した損害。例えば、臨床前や臨床データの紛失は、私たちの監督管理の承認作業を遅延させ、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性がある。私たちの名声は損なわれるかもしれません。私たちの業務は損なわれるかもしれません。私たちは重大な責任を負うかもしれません。特にこのようなセキュリティ事件が個人データ、敏感なデータ、および機密情報を不正な人に暴露することを招くかもしれません。また新冠肺炎が大流行したため, 私たちのインターネット技術への依存と私たちの遠隔作業の従業員数の増加により、私たちはより多くのネットワークセキュリティリスクに直面する可能性があり、これはサイバー犯罪者の脆弱性を利用するためにより多くの機会を創出するかもしれない。

セキュリティホールに対応し、および/または発見される可能性のある任意のセキュリティホールに対応するコストは高くなる可能性があり、これらの問題を解決するための努力は成功しない可能性があり、これらの問題は、予期せぬ中断、遅延、サービス停止、負の宣伝、および私たちの業務および競争地位に対する他の損害をもたらす可能性がある。私たち、私たちの現在、そして未来のCRO、協力者、請負業者、コンサルタント、または他のパートナー、または私たちの業界に影響を与えるセキュリティホールは、真実であっても感知されても、私たちの名声を損なう可能性があり、私たちのセキュリティ対策の有効性に対する人々の信頼を侵食し、規制審査につながる可能性があります。同様に、私たちは第三者に依存して私たちの候補製品を生産し、臨床試験を行うことができ、彼らのコンピュータシステムに関連する類似のイベントも私たちの業務に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。もしどんな中断やセキュリティホールが私たちのデータやアプリケーションを紛失したり、破損したり、機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは政府報告義務、罰金、責任を招く可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化は延期される可能性がある。

私たちは関連する利害関係者にセキュリティホールを通知する契約と法的義務があるかもしれない。ほとんどの管轄区域は法律を制定し、会社にあるタイプのデータのセキュリティホールに関連したときに個人、規制機関、その他の人に通知することを要求している。しかも、私たちが協力者と合意した合意は、私たちがセキュリティホールが発生した時に彼らに通知することを要求するかもしれない。このような強制開示はコストが高く、否定的な宣伝を招く可能性があり、私たちの協力者が私たちのセキュリティ対策の有効性に自信を失ってしまう可能性があり、実際または予想されるセキュリティホールによる問題に対応および/または緩和するために大量の資本と他の資源を必要とすることが要求される。

さらに、実際または考えられるセキュリティ違反は、法的クレームまたは訴訟、規制調査または行動、および個人情報のプライバシーおよびセキュリティを保護する法律(連邦、州および外国データ保護およびプライバシー法規を含む)の他のタイプの責任をもたらす可能性があり、これらの法律に違反することは、EU、イギリス、および米国の重大な処罰および罰金を招く可能性がある。さらに、すべてのデータセキュリティイベントの検出および調査を求めているにもかかわらず、セキュリティホールおよび当社の情報技術システムおよびデータに不正にアクセスする他のイベントの検出は困難である可能性があり、このような脆弱性またはイベントの決定における任意の遅延は、上述したタイプの危害および法的リスクを増加させる可能性がある。

私たちはセキュリティイベントや脆弱性や情報システム障害に十分な保険を提供していないかもしれない。私たちが利用可能な保険範囲を超えた1つ以上の多額のクレームが成功した場合、または私たちの保険証書が変化した場合(保険料の増加または多額の免責額または共同保険要件の実施を含む)が、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、私たちの既存の保険範囲とミスと漏れ保険が受け入れ可能な条項で提供され続けるか、あるいは私たちの保険会社は未来のいかなるクレームも拒否しないと確信できません。

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既存および将来のデータ保護法律および法規を遵守しないことは、行政、民事または刑事罰金または処罰、個人訴訟、他の責任および不利な宣伝を含む政府の法執行行動を招き、私たちの経営業績および業務に負の影響を与える可能性がある。このような法律や法規を遵守または遵守しないことは、私たちの製品のコストを増加させ、製品の使用や採用を制限する可能性があり、そうでなければ、私たちの経営業績や業務にマイナス影響を与える可能性があります

正常な業務過程において、著者らは個人データ、独自と機密商業データ、商業秘密、知的財産権、及び著者らが収集した臨床試験に関連する試験参加者データを含む敏感な情報を処理する。したがって、私たち、私たちのサービスプロバイダおよび任意の潜在的な協力者は、連邦、州、地方および外国データ保護法律法規、ガイドライン、業界基準、外部および内部プライバシーおよびセキュリティポリシー、契約要件、およびデータプライバシーおよびセキュリティに関連する他の義務の制約または影響を受ける可能性があります。米国では、連邦および州健康情報プライバシー法、州データ漏洩通知法、連邦および州消費者保護法(連邦貿易委員会法第5条を含む)および他の同様の法律(例えば、盗聴法)を含む健康情報および他の個人情報の収集、使用、開示および保護を管理する多くの連邦および州法律法規が、私たちの運営または私たちの協力者の運営に適用される可能性がある。また，HIPAA(HITECH改訂)のプライバシーやセキュリティ要求に制約されている臨床試験データを取得する研究機関を含む第三者から健康情報を取得する可能性がある。事実と状況によると、私たちがHIPAAに違反した場合、私たちは民事、刑事、行政処罰、罰金を受ける可能性がある

また、ある州と外国の法律は、場合によっては健康情報のプライバシーやセキュリティを管理しており、その中のいくつかの法律は米国連邦法律よりも厳しく、その中の多くの法律は互いに大きく異なり、同じ効果が生じず、コンプライアンス作業を複雑化させる可能性がある

また、いくつかの州ではすでに全面的なプライバシー法が採択されており、他のいくつかの州および連邦と地方の各レベルでも類似した法律が考慮されている。例えば、2020年1月1日に施行される2018年カリフォルニア消費者プライバシー法案(CCPA)は、企業にプライバシー通知に具体的な開示を提供し、カリフォルニア住民が特定のプライバシー権を行使する要求を尊重することを要求する。CCPAは、違反行為ごとに最高7500ドルの民事罰金を科すことができ、あるデータ漏洩の影響を受けた個人訴訟当事者が巨額の法定損害賠償を取り戻すことを許可すると規定している。CCPAはHIPAAによって監督されているデータといくつかの臨床試験に関するデータを免除しているにもかかわらず、CCPAは私たちの業務と運営に適用される範囲内で、私たちのコンプライアンスコストを増加させ、カリフォルニア住民に関する他の個人情報を維持する上での私たちの潜在的な責任を増加させるかもしれない。また、2023年1月1日に施行される2020年カリフォルニアプライバシー権法案(CPRA)は、ビジネス代表や従業員に適用される個人情報を含むCCPAの要求を拡大し、この法律を実施·施行するための新たな規制機関を構築する。連邦および州レベルでは、他のプライバシー立法が提案されており、通過すれば、コンプライアンス作業をさらに複雑化させる可能性があり、私たちおよび私たちが依存する第三者の法的リスクおよびコンプライアンスコストを増加させ、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性がある

私たちの業務はまた外国のデータ保護機関によってより厳格に検討されたり注目されたりする可能性がある。米国以外の臨床試験計画や研究協力には，オーストラリア，ニュージーランド，韓国，ヨーロッパを含む外国データ保護法が関与する可能性がある。多くの国では、プライバシーおよびデータセキュリティの法的枠組みが構築されており、私たち、私たちの協力者、サービスプロバイダ(私たちのCROを含む)、および請負者は、これらの枠組みを遵守しなければならない。例えば、欧州データ保護法は、2018年5月に施行されたEU一般データ保護条例(GDPR)および英国データ保護法を含むが、これらに限定されず、個人データ(臨床試験データを含む)の処理に厳しい要求が導入されており、これらの要件は、会社が欧州経済地域(EEA)および/または英国内データ主体の個人データを処理するのに適用可能である

そのような法律は私たちにますます複雑になる一連のコンプライアンス義務をもたらしてくれる。これらのデータ保護規則は引き続き変化し、監督管理と公共審査が絶えず強化され、法執行と制裁レベルが絶えずアップグレードし、コンプライアンスコストが増加する可能性がある。私たちはこのような規則と義務を可能な限り守るために努力している。そのような遵守は厳格で時間のかかる過程だ。

GDPRおよび英国データ保護法は、個人データがどのように収集および処理されているかを詳細に開示することを含む広範なコンプライアンス要件を規定しており、適切な法的根拠があることを示すか、または他の方法でデータ処理活動が合理的であることを証明することと、データ主体にその個人データに関する新しい権利を付与し、以前に存在する権利(例えば、データ主体アクセス要求)を強化することと、場合によってはデータ保護官を任命することを要求することと、場合によっては代表の任命を要求することとを含む

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これらの措置には、場合によっては、データ保護規制機関または監督当局(および場合によっては、影響を受けた個人)にデータを通報する義務があること、個人データの保持に制限を加えること、データ処理記録を保存すること、問責原則を遵守すること、政策、手続き、訓練、監査証明を通じて状況を遵守することが義務化されていることが含まれる。健康情報のような敏感な個人データを扱うことは，GDPRやイギリスデータ保護法によりコンプライアンス負担が増加し，外国規制機関が積極的に興味を持つ話題である。また，GDPRとイギリスデータ保護法は，EUやイギリスで行われている臨床試験の義務を増加させ，個人データの定義を拡大し，コードデータを含め，インフォームドコンセントの変更を求め，臨床試験参加者や研究者により詳細な通知を行う

欧州の最近の法律発展は、個人データを欧州経済地域(EEA)から米国に移転させることに複雑性と不確実性をもたらした。2020年7月16日，Schrems IIという事件で，EU裁判所はEU-米国プライバシー盾フレームが無効であることを宣言し，この枠組みにより，個人データは欧州経済局からプライバシーシールド計画に基づいて自己認証を行う米国エンティティに移行することができる.CJEUは標準契約条項の十分性(標準的な契約形式であり，欧州委員会によって適切な個人データ転送機構として承認され，プライバシー権盾の潜在的代替案でもある)を支持しているが，すべての場合，これらの条項だけに依存すれば必ずしも十分ではないことを明らかにしている.現在は、目的国が適用する法律制度、特に適用される監督法や個人権利を考慮しながら、標準契約条項の使用状況を逐案的に評価し、追加的な措置および(または)契約条項を作成する必要があるかもしれない。また，欧州委員会は2021年6月4日に新たな標準契約条項を採択し，データ保護指令に基づいて採択された標準契約条項を廃止した。私たちはまだ新しい標準契約条項に基づいて個人データをヨーロッパ経済圏以外の契約に移すすべての過程を更新しています。規制当局が新たな標準契約条項を含む個人データ輸出メカニズムに関するさらなる指導を発表するにつれて、および/または法執行行動を開始すると、追加のコスト、クレームおよび/または規制調査または罰金を受ける可能性があり、および/または臨床試験を行う国と地域の間で個人データを移動させることができない場合がある, これは私たちの業務に影響を及ぼすかもしれない。2022年3月25日、米国のジョセフ·バイデン総裁と欧州委員会議長の総裁は、EUと参加した米国企業との間で個人データが自由かつ安全に流れることを可能にする大西洋横断データプライバシー枠組みについて原則合意したと発表した。そのため、米国のジョセフ·バイデン総裁は2022年10月7日に“米国の信号情報活動の保護強化に関する行政命令”に署名した。EOはEUが決定したいくつかの欠陥に応答しているが、それはまだ米国への個人データの自由移動を許可していない。組織は、標準契約条項のような有効な国境を越えたデータ伝送コンプライアンスメカニズムを継続し、個人データを米国に送信する前に米国の法律を評価しなければならない。“行政命令”は，米国情報機関がヨーロッパの個人情報を取得するための保障措置を導入しているため，すでに実施されており，これらに関連する何らかの補完措置が軟化する可能性があり，データ転送に関する全体的なリスクが低下する可能性がある。新たなEU-米国データ転送フレームワークは2023年春までに準備が完了すると予想される。

これに関連して，イギリスが欧州経済圏やEUを離脱した後，個人データをイギリス以外に移行することに関する要求を含むイギリス特有のデータ保護に関する要求を遵守しなければならず，規制コンプライアンス負担が増加している。イギリスでは最近その移行機構も更新されており，個人データのイギリス以外への移行に関するすべての契約を更新し，この新しいイギリス特有の移行ツールを使用する必要がある。また、2022年7月、イギリス政府はイギリスのGPDRを改正するデータ改革法案を公表した。これは連合王国のデータ保護監督制度に不確実性をもたらし、データプライバシー法の登場はEU GDPRと大きく異なる可能性がある。これは私たちを二つの平行なシステムに直面させるだろう。また、米英データアクセス協定は2022年10月3日に発効し、欧州委員会が英国に与える十分な決定を危うくする可能性がある。このような十分な決定を撤回すれば、個人データはイギリスとEUの間を自由に流動することができず、追加的な保障措置が必要となり、これは私たちの追加コストを招く可能性がある。

データプライバシーやセキュリティに関する契約義務の制約を受ける可能性もあり，このような義務を守る努力は成功しない可能性がある.例えば、GDPRおよびCCPAのようないくつかのプライバシー法は、私たちのクライアントがそのサービスプロバイダに特定の契約制限を適用することを要求する。個人情報および/または他の機密情報の収集、処理、使用および開示に関するプライバシーポリシーおよび他の文書を維持する。私たちは私たちの政策と他の文書を守るために努力しているにもかかわらず、私たちは時々遵守できないかもしれないし、守られていないとみなされるかもしれない。このような政策や文書が私たちのやり方に欠陥があること、透明性の欠如、詐欺性、不公平または非現実的な陳述が発見された場合、私たちは規制機関の調査、法執行行動、または他の不利な結果を受ける可能性がある。

私たちの現在または未来のいくつかのデータ処理活動は、たとえ私たちが実施していても、私たちが適合していると思う戦略を実施し、維持していても、政府または規制機関によって、適合していないか、または将来的に1つ以上の適用されたデータ保護法律に適合していないことが発見されるかもしれない

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さらに、私たちが努力したにもかかわらず、私たちの従業員やサプライヤーが私たちの政策や文書を守らなければ、コンプライアンスを達成することができないかもしれません。もしこれらの失敗が詐欺的、不公平、あるいは私たちの実際のやり方を歪曲していることが発見されれば、私たちは潜在的な外国、現地、州、そして連邦行動に直面するかもしれない。また，我々または我々の協力者が情報を取得する対象，および我々とその情報を共有する提供者は，我々の情報の使用や開示能力を契約的に制限する可能性がある.

データプライバシーやセキュリティに関する義務は急速に変化しており，ますます厳しくなり，規制の不確実性をもたらしている。さらに、これらの義務は、法ドメイン間で不一致または衝突する可能性がある異なる適用および解釈される可能性がある。このような義務を準備して履行するには私たちが多くの資源を投入する必要がある。これらの義務は、私たちのサービス、情報技術、システムおよびやり方、ならびに個人データを処理する任意の第三者を代表するサービス、情報技術、システム、およびやり方を変更する必要があるかもしれません。しかも、このような義務は私たちが私たちのビジネスモデルを変えることを要求するかもしれない。もし私たちがプライバシー、データ保護、または情報セキュリティに関する私たちの法的義務を履行できなかったか、または履行できなかった場合、データ当事者が私たちにクレーム、政府調査、および私たちに対する法執行行動を引き起こす可能性があり、罰金、執行命令、監禁会社の役人と大衆の非難、(個人と集団)が影響を受ける個人の損害クレーム、私たちの名声に対する損害を招く可能性があり、これらはいずれも私たちの業務、財務状況、および経営業績に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。GDPRとイギリスのデータ保護法を遵守しなければならない会社は、より強力なデータ保護要件を含むより多くのコンプライアンス義務とリスクに直面しており、規定に適合していない会社は、2000万ユーロまたはコンプライアンス会社の世界年収4%までの罰金(金額が大きい者を基準に)、訴訟(法的許可によってその利益を代表する様々なデータ主体または消費者保護組織が提起した個人データの処理に関する個人訴訟を含む)、規制調査、個人データ方式を使用した法執行行動の変更を要求している, および/または個人データの使用を禁止します。このような処罰は、データ当事者が提起した任意の民事訴訟クレーム以外の追加的な処罰である可能性がある。私たちはこれらの法律を遵守できなかったことによる潜在的な責任や業務中断を避けることができないかもしれません。私たちが法律を守っても、私たちはセキュリティ事件で責任を負う可能性があります。また、安全規定違反が発生した場合に適用される通知要求を遵守することは、大きな費用を招く可能性がある。また、将来的には、既存のデータ保護法律や法規の解釈が現在の解釈と一致しない可能性があり、コンプライアンス負担を増加させ、遵守を困難にし、および/または規制機関によって調査および罰金されるリスクを増加させる可能性がある。

さらに、CROや他の請負業者やコンサルタントのような我々と協力する第三者が、データプライバシーまたはデータ保護に違反して法律法規または私たちの政策を適用したり、セキュリティイベントの影響を受けたりすれば、このような違反またはセキュリティイベントは、私たちの臨床試験データをリスクに直面させ、さらに、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。

アメリカと外国のデータ保護法律と法規を遵守することは、私たちが契約の中でより多くの義務を負うことを要求し、私たちの法律コンプライアンスコストを増加させ、私たちのデータを収集、使用、開示する能力を制限すること、または場合によっては、私たちまたは私たちのパートナーまたはサプライヤーがある司法管轄区域で運営する能力に影響を与えるかもしれない。これらの法律法規を遵守しないことは、政府の調査および/または法執行行動(民事、刑事および行政処罰を含む可能性がある)、個人訴訟および/または負の宣伝をもたらす可能性があり、私たちの経営業績および業務に負の影響を与える可能性がある。さらに、私たちまたは私たちの潜在的な協力者が個人情報を取得する臨床試験被験者、従業員および他の個人、およびこの情報を共有する提供者は、情報を収集、使用、および開示する能力を制限する可能性がある。私たちがプライバシー権を侵害していると主張し、データ保護法を遵守できなかったり、私たちの契約義務に違反したりして、私たちが責任を負わなくても、弁護の費用が高く、時間がかかり、否定的な宣伝を招き、私たちの業務を損なう可能性があります

私たちの従業員、独立請負業者、サプライヤー、主要な調査者、CROとコンサルタントは規制基準と要求を守らないこと、およびインサイダー取引を含む不当な行為またはその他の不適切な活動に従事する可能性があります

私たちは、従業員、独立請負業者、サプライヤー、主要な調査者、CRO、コンサルタントが詐欺行為または他の不正活動に従事する可能性があるリスクに直面しています。これらの当事者の不正行為は、これらの機関に真実、完全かつ正確な情報を報告することを要求する法律、米国および海外の医療詐欺および法律法規の乱用、または財務情報またはデータの正確な報告を要求する法律を含む、故意、無謀および/または不注意な行為、またはFDAおよび同様の外国の規制機関に規定されたような不正な活動を開示することを含む可能性がある。特に、医療業界の販売、マーケティング、商業配置は、詐欺、不正行為、リベート、自己取引、その他の乱用行為を防止するための広範な法律法規によって制約されている。これらの法律は広範な価格設定、割引、

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市場普及、販売向上、顧客激励計画などの業務手配。これらの法律の制約を受けた活動はまた、臨床試験過程で得られた情報の不適切な使用、あるいは著者らの臨床前研究或いは臨床試験において虚偽のデータを作成することに関連し、これは規制制裁を招き、著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。従業員や他の第三者の不正行為を常に識別し、阻止することができるわけではなく、このような活動を検出し、防止するための予防措置は、未知または管理不可能なリスクや損失を効果的に制御することができないか、またはこれらの法律や法規を遵守できないことによる政府調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができない可能性がある。また、私たちは、起きていなくても、このような詐欺や他の不正行為を告発する可能性があるというリスクに直面している。もし私たちにこのような訴訟を提起し、私たちが私たちの権利を弁護または維持することに成功しなかった場合、これらの行動は、重大な民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、監禁、連邦医療保険、医療補助および他の連邦医療保健計画から除外される可能性があり、追加の報告要件および監督(これらの法律違反に関する告発、契約損害、名声損害、利益および将来の収益減少および私たちの業務削減を解決するために、会社の誠実な合意または同様の合意の制約を受けた場合)、これらのいずれも、私たちの業務運営能力、財務状況、および運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります

国際的に私たちの業務を経営するには様々なリスクがあり、これらのリスクは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある

我々はオーストラリア，ニュージーランド，韓国，ヨーロッパで何らかの研究開発業務を行い，米国以外で何らかの将来の臨床試験を行う可能性がある。しかも、私たちはまだどんな非アメリカ市場にも進出していないが、私たちは未来にそうするかもしれない。私たちが海外で経営しているリスクは

■国によって看護基準が異なり、これは私たちの候補製品評価を複雑にするかもしれない

■アメリカと外国の薬品の輸出入ルールは

■一部の国では知的財産権の保護が減少している

■関税、貿易障壁、規制要求の意外な変化

■インフレ、特に外国経済と市場の政治的不安定を含む経済的疲弊

■外国に居住または旅行する従業員は、税収、雇用、移民、労働法の規定を遵守する

■“海外腐敗防止法”およびその他の反腐敗·反賄賂法を遵守する

■源泉徴収賃金税を含む外国税

■外国為替変動は、経営費の増加と収入の減少、他の国での業務展開に付随する他の義務を招く可能性がある

■労働騒乱がアメリカよりも一般的な国では労働力の不確実性

■海外の原材料供給や製造能力に影響を与える事件による生産不足

■異なる支払人精算制度、政府支払人または患者自己支払い制度、価格規制

■外国のパートナーが展開する開発に生じる可能性のある責任

■自然災害、新冠肺炎などの伝染性疾患の発生や戦争、テロなどの地政学的行動やネットワークセキュリティホールなどのシステム故障による業務中断；および

■データプライバシー法(例えばGDPR)を含む絶えず変化と広範な外国監督管理要求を遵守する

また、ロシアとウクライナの間で続いている戦争に対して、米国政府とEU諸国はある製品の輸出規制を強化し、ロシアのある業界部門や政党に制裁を実施した。米政府はまた、近い将来に追加制裁や他の同様の措置を実施することを検討すると表明した。私たちは現在ロシアやウクライナで何の臨床試験も行っていないにもかかわらず、地政学的緊張情勢のさらなるアップグレードはより広範な影響を与える可能性があり、私たちが業務を展開したり、いくつかの研究開発業務を行っている他の市場に拡張することは、私たちの業務、私たちの候補製品のサプライチェーン、私たちのパートナー、あるいは私たちの臨床試験を行う能力に悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちはアメリカと外国のいくつかの反腐敗、反マネーロンダリング、輸出規制、制裁、その他の貿易法律法規の制約を受けている。私たちは違反によって深刻な結果に直面するかもしれない

われわれは現在オーストラリア，ニュージーランド，ヨーロッパ，韓国で臨床開発を行っており，将来的にはより多くの国際臨床試験を選択する可能性がある。米国の“海外腐敗防止法”は、会社およびその従業員および第三者中間者が、任意の外国人官僚、政党または候補者に直接または間接的に支払い、提供、承諾または許可して他人に任意の価値のあるものを支払うことを禁止し、任意の影響を与えることを目的としている

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外国実体の行為又は決定は、当該個人又は企業が業務を獲得又は保留することを支援する。“海外腐敗防止法”はまた、米国に上場する証券会社に、会社(国際子会社を含む)のすべての取引の帳簿や記録を正確かつ公平に反映し、適切な内部会計制御制度を制定し、維持することを要求する特定の会計条項を遵守することを要求する。“海外腐敗防止法”は製薬業に特別な挑戦をもたらしているが，多くの国では病院が政府が所有·運営しているため，医師や他の病院従業員は外国人官僚とみなされている。私たちは、私たちがこのような活動を明確に許可していなくても、私たちの従業員、代表、請負業者、業務パートナー、および代理人の腐敗または他の不法活動に責任を負わなければならないかもしれない。海外腐敗防止法および反腐敗法の違反は、通報者の苦情、調査、制裁、和解、起訴、その他の法執行行動、利益の返還、巨額の罰金、損害賠償、その他の民事と刑事罰または禁止、一部の人との契約の一時停止および/または禁止、輸出特権の喪失、名声の損害、不利なメディア報道、およびその他の付随的な結果に直面させる可能性がある。任意の伝票を発行したり、調査を展開したり、政府または他の制裁を実施したり、または可能な民事または刑事訴訟で私たちが勝利しない場合、私たちの業務、運営結果、および財務状況は実質的な損害を受ける可能性がある

また、私たちの製品は輸出規制、貿易制裁などの法律法規によって制限される可能性がある。私たちの製品の輸出入に対する政府の規制、あるいは私たちの製品のために必要な輸出入許可を得ることができなかったり(適用されれば)、私たちの国際販売を損なう可能性があり、私たちの収入に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちの製品輸出に関する適用法規の要求を遵守することは、私たちの製品の国際市場での発売を遅延させるかもしれません。あるいは場合によっては、私たちの製品のいくつかの国への輸出を完全に阻止するかもしれません。また、米国の輸出規制法と経済制裁は、米国の制裁対象国、政府、個人に特定の製品やサービスを輸送することを禁止している。もし私たちが輸出入条例とこのような経済制裁を守らなければ、罰金および/または特定の輸出特権の剥奪を含む罰を受けるかもしれない。さらに、新しい輸出または輸入制限、新しい立法、または既存の法規の実行または範囲内、またはこれらの法規が対象とする国、個人、または製品において方法を変更することは、既存または国際業務を有する潜在的顧客によって使用される私たちの製品の減少、または既存または潜在的顧客に私たちの製品を輸出する能力を低下させる可能性がある。私たちの製品の使用が減少したり、私たちの輸出や販売製品の能力に制限があったりすることは、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります

もし私たちが環境、健康、安全の法律法規を守らなければ、私たちは罰金や罰金を科されたり、コストを発生したりする可能性があり、これは私たちの業務の成功に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない

私たちは多くの環境、健康と安全法律と法規の制約を受けて、それらの研究室の手続きと危険材料と廃棄物の処理、使用、貯蔵、処理と処理を管理する法律と法規を含む。我々の研究·開発活動は，生物や危険材料を使用し，危険廃棄物製品を生成することに関するものである。私たちは一般的に第三者と契約を結び、このような材料と廃棄物を処理する。これらの材料の汚染や傷害リスクを除去することはできません。これは、私たちの商業化努力、研究開発努力、業務運営の中断、高価な清掃作業の環境破壊を招き、これらの材料と指定廃棄物の使用、貯蔵、処理、処理を管理する適用法律と法規に規定された責任を招く可能性があります。我々の第三者メーカーがこれらの材料を処理·処分する際に使用するセキュリティプログラムは，全体的にこれらの法律法規に規定されている基準に適合していると信じているが，状況が確かにそうである保証はなく，これらの材料の意外な汚染や傷害のリスクを解消することもできない。この場合、私たちはそれによって生じるいかなる損害に対しても責任を負うことができ、このような責任は私たちの資源範囲を超える可能性があり、州、連邦、または他の適用機関は、いくつかの材料の使用を制限し、および/または私たちの業務運営を中断するかもしれない。また，環境法律法規は複雑で変化が頻繁であり，より厳しくなる傾向にある。私たちはこのような変化の影響を予測することもできないし、私たちの未来のコンプライアンス状況を決定することもできない。また、現在または未来の環境、健康、安全法律法規を遵守するためには、巨額のコストが生じる可能性がある。このような現行または未来の法律は私たちの研究を損なうかもしれません, 開発や生産の努力。このような法律法規を遵守しないことはまた巨額の罰金、処罰、または他の制裁につながる可能性がある。

危険材料の使用や他の労災による従業員の負傷により生じる可能性のあるコストや費用を支払うために労働者補償保険を維持しているが、潜在的な責任に対応するために十分な保険を提供できない可能性がある。私たちは生物学的または危険な廃棄物の暴露または汚染による損害と罰金を含む特定の生物廃棄物または危険廃棄物保険、労働者補償または財産と死傷者および一般責任保険を保証しない

私たちに不利な税金法律または法規の変化は、私たちの業務、キャッシュフロー、財務状況、または経営結果に大きな悪影響を及ぼすかもしれません。

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2017年に公布された立法、非公式名称は2017年の減税と雇用法案、あるいは税法であり、米国税法に多くの重大な改正が行われている。国税局や他の税務機関の将来の税法への指導は私たちに影響を与える可能性があり、税法のいくつかの側面は将来の立法で廃止または改正されるかもしれない。また、新冠肺炎疫病に対応するため、“コロナウイルス援助、救済と経済安全法”が2020年3月に署名されて法律となった。CARE法案は税法がしたいくつかの変化を修正する。会社の税率の変化、私たちの米国業務に関連する繰延税項純資産の現金化、および“CARE法案”によって改正された税法または将来の税改正立法下の費用控除は、私たちの繰延税金資産の価値に大きな影響を与える可能性があり、本納税年度または将来の納税年度に重大な一次費用が発生し、将来の米国税費を増加させる可能性があります。上記項目、及び将来税法の任意の他の変化は、我々の業務、キャッシュフロー、財務状況又は経営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、アイルランド共和軍の条項は、ある大企業の帳簿収入に対する最低税率の徴収や、会社がこれらの株を買い戻したある会社の株の買い戻しに消費税を徴収することを含む、米国連邦の会社に対する所得税に影響を与える。また，各州がCARE法案により改正された税法や新たに公布された連邦税法をどの程度遵守するかは不明である。

私たちは純営業損失やNOL繰り越しといくつかの税収控除を使う能力が制限される可能性があります

2021年12月31日まで、私たちは8580万ドルのアメリカ連邦政府、9030万ドルの州政府と1640万ドルの外国NOL繰り越しがあります。CARE法案により改正された税法によると、2017年12月31日以降の課税年度に発生した連邦NOLは無期限に繰り越すことができるが、2020年12月31日以降の課税年度に発生する連邦NOLの控除は限られている。CARE法案では、2017年以降から2021年までに始まった納税年度に発生する純営業損失を最大5年に繰り越す能力があることも規定されている。私たちはCARE法案の条項を評価したので、2020年12月31日現在、2019年のNOLの繰越に関連して、これまでの連邦税金義務の返還を要求するため、約20万ドルを受け取りましたので、私たちのNOL繰越は減少します。

私たちのNOL繰り越しはアメリカと州税務当局の審査と可能な調整を受けるだろう。また、法典第382及び383条及び州法律の対応規定によると、ある会社が“所有権変更”を経験した場合、これは通常、その持分が3年以内に50%を超える(価値別)変化が発生したと定義され、同社が変更前のNOL繰越及び研究開発、又は研究開発、又は研究開発を使用して、変更後の収入を相殺する能力が制限される可能性がある。これは、将来の課税収入や納税義務を相殺するために毎年使用できるNOLや研究開発控除控除額を制限することができるかもしれない。その後の所有権変更及びNOL使用と研究開発の繰越免除に関するアメリカの税収規則の変化は今後数年間の制限にさらに影響する可能性がある。さらに、州レベルでは、NOLの使用を一時停止または制限する時期がある可能性があり、これは州の課税税を加速または永久的に増加させる可能性がある

2021年2月、私たちは設立以来、所有権変更が発生したかどうか、または複数回の所有権変更が発生したかどうかを評価する研究を完了した。この研究の結果、私たちは2016年と2020年に“規則”第382節で定義された所有権変更を経験したことを示している。これらの所有権変更は、私たちのNOL繰り越しが年間制限され続けることになり、これは、私たちの課税収入を相殺するために、所有権変更後の時期にそれらを使用する能力を大きく制限するだろう。研究結果によると、管理層はこれらの制限が私たちのNOLと研究開発信用繰り越しを利用して未来の税務負担を相殺する能力に重大な影響を与える可能性があることを確定した。

私たちの普通株に関するリスクは

活発で、流動的で、秩序ある取引市場は私たちの普通株のために発展できないかもしれませんので、あなたが持っている私たちの普通株の株を売るのは難しいかもしれません

私たちが2020年4月に初めて公募するまで、私たちの普通株は市場を公開しなかった。私たちの普通株は現在ナスダック世界市場で発売されていますが、私たちの株の活発な取引市場が発展したり持続したりすることを保証することはできません。我々の普通株が活発な取引市場を持っていない場合、投資家は普通株市場価格を下げることなく普通株を売却できないか、あるいは普通株を全く売却できない可能性がある。不活発な取引市場は、株を売却することで資金を調達して運営に資金を提供し続ける能力を弱める可能性もあり、株を犠牲にして他の会社や技術を協力したり買収したりする能力を弱める可能性がある

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私たちの四半期の経営業績は大幅に変動する可能性があり、あるいは投資家や証券アナリストの予想を下回る可能性があり、すべての状況は私たちの株価の変動や下落を招く可能性がある

私たちの経営業績は四半期変動の影響を受けると予想されています。私たちの純損失と他の経営業績は様々な要素の影響を受けます

■私たちの候補製品や臨床前開発計画の持続開発に関する費用レベルの変化

■前臨床研究および将来の臨床試験の結果、または将来の臨床試験または資金支援を、私たち、現在または未来の協力者または許可パートナーによって増加または終了すること；

■私たちは、任意の協力、許可、または同様のスケジュールを実行し、既存または将来のスケジュールに従って支払いまたは支払いを受信する時間を手配するか、またはそのような任意の既存または将来のスケジュールを終了または修正することができます

■私たちが巻き込まれる可能性のある知的財産権侵害訴訟や異議、妨害、または撤回手続き

■キーパーソンの増減

■買収、剥離、剥離、合弁企業、戦略投資あるいは業務戦略の変化など、私たちの戦略決定

■もし私たちの候補製品が規制部門の承認を得たら、その承認された条項と市場の候補製品に対する受け入れと需要

■私たちの候補製品の規制発展に影響を与え

■全体的な経済状況、特に生物製薬業界の経済状況に影響を与え、進行中の新冠肺炎の大流行に関する経済状況を含む

もし私たちの四半期の経営業績が投資家や証券アナリストの予想を下回れば、私たちの普通株の価格は大幅に低下する可能性がある。また、私たちの経営業績のどの四半期の変動も、私たちの普通株の価格を大幅に変動させる可能性があります。私たちの財務業績を四半期比較することは必ずしも意味があるわけではなく、私たちの将来の業績としての指標に依存すべきではないと考えられます

私たちの普通株の市場価格はずっと変動し、大幅に変動し続ける可能性がある

私たちの普通株の市場価格はずっと高度に変動し続ける可能性があり、様々な要素によって大幅に変動する可能性があり、その中のいくつかの要素は複雑な方法でつながっている。私たちの普通株の市場価格は多くの要素によって大幅に変動する可能性があり、その中の多くの要素は私たちがコントロールできないものであり、以下に列挙した要素と本“リスク要素”の部分に記載されている他の要素を含む

■私たちまたは競争相手が開発する可能性のあるKer-050、Ker-047、Ker-012、および任意の他の候補製品の臨床前研究および臨床試験結果；

■財務結果、発展スケジュール、または証券アナリストの提案に関する推定の実際または予想変化；

■私たちの開発プロジェクトの協力、許可、または同様の計画を開始または終了します

■我々の競争相手は、重大な買収、戦略的パートナーシップ、合弁企業、協力、または資本約束を発表した

■私たちの開発計画は失敗したり中断したりしました

■競争相手候補製品の臨床試験結果

■アメリカや他の国の法規や法律の発展

■特許出願、発行された特許または他の固有の権利に関連する発展または紛争；

■キーパーソンの採用や退職

■Ker−050、Ker−047、Ker−012、および我々が開発可能な任意の他の候補製品の開発に関連する費用レベル；

■私たちの財務業績や私たちと似ていると思われる会社の財務業績の違い

■私たちが追加的な資金調達努力をすることを宣言したり予想したりする

■私たち、私たちの内部人、または他の株主は私たちの普通株を売却します

■証券アナリストは、私たちの株の見積もりや提案(例えば、ある)の推薦と変更；

■医療支払い制度の構造を変え

■製薬とバイオテクノロジー部門の市場状況

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■アメリカと海外の金融市場の全体的な経済、政治と市場の状況、そして全体的な変動

■投資家たちは私たちと私たちの業務に対する全体的な意見を持っている

株式市場、特に製薬、生物製薬と生物技術株式市場は極端な価格と出来高変動を経験し、これらの変動は往々にして発行者の経営業績と関係がないか比例しない。そのほか、新冠肺炎の疫病、地政学的緊張情勢及びそれによる世界経済活動の鈍化により、他の製薬、生物製薬と生物技術会社の普通株の取引価格はずっと高度に変動している。これらの要素が著者らの業務、臨床前研究と臨床試験に対する影響程度は未来の発展に依存し、これらの発展は高度な不確定性があり、自信に満ちて予測することもできない

これらおよび他の市場と業界要素は、私たちの普通株の市場価格と需要を大幅に変動させる可能性があり、私たちの実際の経営業績にかかわらず、私たちの普通株の流動性にマイナスの影響を与える可能性がある

私たちは証券集団訴訟の影響を受けるかもしれない

過去、証券集団訴訟は上場企業の証券市場価格が下落した後に提起されることが多かった。このリスクは生物製薬会社と特に関連しており，これらの会社は近年大幅な株価変動を経験している。もし私たちがこのような訴訟に直面すれば、巨額のコストを招き、経営陣の注意と資源を移転させる可能性があり、これは私たちの業務、経営業績、財務状況、キャッシュフローを損なう可能性がある

将来的に私たちの株主の所有率をさらに希釈し、私たちの株式インセンティブ計画に基づいて、私たちの株主の所有率をさらに希釈し、株価を下落させる可能性があることを含む、私たちの普通株を売却して発行する権利、または普通株を購入する権利。

未来には私たちが計画している業務を継続するための追加的な資金が必要になるだろう。ある程度、私たちは株式証券を発行することで追加資本を調達し、私たちの株主は深刻な希釈を経験するかもしれない。私たちは1回または複数回の取引で、私たちが時々決定した価格および方法で普通株、転換可能証券、または他の株式証券を販売することができる。もし私たちが1つ以上の取引で普通株、転換可能証券、または他の株式証券を販売すれば、投資家はその後の売却によって深刻に希釈されるかもしれない。これらの売却はまた、私たちの既存株主の実質的な希釈をもたらす可能性があり、新しい投資家は私たちの既存株主よりも優れた権利を得る可能性がある。

私たちの2020年の持分インセンティブ計画によると、私たちの経営陣は、私たちの従業員、役員、コンサルタントに株式オプションおよびその他の持分ベースの奨励を付与することを許可されています。私たちの2020計画によると、私たちが発行するために保留している普通株式数は毎年1月1日に自動的に増加し、2021年1月1日から2030年1月1日まで、10年間、前日の12月31日に発行された普通株式総数の4.0%、あるいは私たちの取締役会が決定した少ない数の普通株を増加させる。もし私たちの取締役会が毎年最大額で将来付与可能な株式数を増加させることを選択すれば、私たちの株主は追加的な希釈を経験する可能性があり、これは私たちの株価を下落させる可能性がある。

私たちは私たちの普通株に配当金を支払うつもりはないので、どんな見返りも私たちの株の価値に限定されるだろう

あなたは私たちの普通株への投資に依存して配当収入を提供してはいけない。私たちは現在、事業の発展、運営、拡張のために未来の収益を保留し、予測可能な未来に現金配当金を発表または支払うことはないと予想している。したがって、株主のいかなる見返りもその株の付加価値に限定されるであろうが、これはその投資リターンを実現する唯一の方法であるため、決して起こらないかもしれない

私たちの役員、取締役、株主およびその関連会社の実益は、私たちの5%以上の普通株を持っています。彼らは私たちの会社に重大な影響を与える能力を持っています。これはあなたの会社の事務に影響を与える能力を制限し、会社の統制権の変化を延期または阻止することができます

2022年9月30日現在、私たちの役員、役員、株主およびその関連会社の実益は私たちの5%以上の普通株を持っています。彼らの実益は私たちが発行した普通株のかなりの割合を持っています。したがって、これらの株主が一緒に行動すれば、彼らは私たちの管理と事務、および私たちの株主に承認された事項の結果に大きな影響を与えることができ、選挙取締役や任意の売却、合併、

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私たちのすべてまたはほとんどの資産を合併したり、販売したりする。さらに、このような所有権集中は、以下のように私たちの普通株の市場価格に悪影響を及ぼす可能性がある

■当社の支配権変更を延期、延期、または阻止します

■当社の合併、合併、買収、その他の業務合併を妨げる

■潜在的な買収者が買収要約を提出することを阻止したり、他の方法でわが社への支配権を獲得しようとしています

私たちの取締役会の一部が私たちの主要株主の代表であるため、利益衝突が発生するかもしれない

私たちのいくつかの主要株主またはその付属会社は、直接または間接的に私たちと競争するエンティティに投資することができるベンチャー投資基金または他の投資ツールである。これらの関係により、大株主またはその関連会社の利益と他の株主の利益との間に衝突が生じる可能性があり、これらの大株主の代表である我々の取締役会メンバーは、このような衝突において中立を維持しない可能性がある。当社の改訂および再記載された会社登録証明書の条項によると、当社の取締役会の主要株主または主要株主代表は、当社に知っているいかなる取引機会を提供する必要がなく、彼ら自身またはその他の共同会社にそのような機会を提供することができ、これらの機会が当社取締役会メンバーとしてのみ明確に提供されない限り、彼らに提供することができる

公開市場で私たちの大量の普通株を売ることは私たちの株価を下落させるかもしれない

もし私たちの既存株主が公開市場で私たちの普通株を大量に売却する意向を示したり、私たちの普通株の市場価格が低下する可能性があります。私たちはこのような売却、特に私たちの役員、役員、大株主の売却が、私たちの普通株の現行の市場価格にどのような影響を与えるかもしれないと予測できません。

2021年5月、私たちはS-3フォームに登録声明を提出し、提出時から自動的に発効しました。この登録声明によれば，最大1.5億ドルの普通株を発行することができ，証券法の定義により市場で発行することができ，証券法第405条で定義されている“有名な経験豊富な発行者”となる資格があれば，我々の普通株，優先株，債務証券，引受権証の株式額は不明である

また、私たちはS-8表の登録声明を提出して、普通株式の発行を登録しましたが、私たちの持分激励計画の下で未来の発行のために発行または予約されたオプションまたは他の持分奨励に制限されなければなりません。S-8表では、これらの登録声明に基づいて登録された株式は、公開市場で販売することができるが、帰属手配及びオプションの行使、並びに証券法規則第144条による我々の連属会社の制限を遵守しなければならない。さらに、いくつかの条件の制限の下で、私たち普通株のいくつかの保有者は、彼らの株式に関する登録声明を提出すること、または彼らの株式を私たち自身または他の株主のために提出する可能性のある登録声明に含めることを要求する権利がある。もし私たちがこの株を転売することを登録すれば、それらは公開市場で自由に売ることができる。これらの追加株が公開市場で販売されている場合、またはそれらが売却されると思われる場合、私たちの普通株の取引価格は低下する可能性がある。

証券や業界アナリストが私たちの業務に不正確または不利な研究報告を発表すれば、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある。

私たちの普通株の取引市場は、業界や金融アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告にある程度依存するだろう。私たちはこのアナリストたちに何の統制権も持っていない。私たちの業務を追跡する1人以上のアナリストが私たちの株に対する彼らの評価を引き下げたり、私たちの業務に関する不正確または不利な研究報告を発表したりすれば、私たちの株価は下落する可能性がある。もしこれらのアナリストのうちの1人以上が私たちの株を追跡しなくなったり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちの株の市場での可視性を失う可能性があり、これは逆に私たちの株価と取引量を低下させる可能性がある

上場企業として、私たちの運営コストは大幅に増加し、私たちの経営陣は、新しいコンプライアンス措置とコーポレートガバナンス実践を実施するために多くの時間を投入する必要があります

上場企業として、特に新興成長型企業ではなくなった後、巨額の法律、会計、その他の費用が発生することは、私たちが民間会社としては起こらなかったことである。2002年に改正されたサバンズ-オクスリー法案、あるいはサバンズ-オクスリ法案、ドッド·フランクウォール街改革と消費者保護法案、ナスダック株式市場の上場要求、その他の適用される証券規則や条例は、上場企業に対して様々な要求を提出した

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効果的な情報開示、財務統制、そして会社統治接近法の確立と維持を含む。私たちの経営陣と他の人たちはこのようなコンプライアンス計画を実施するために多くの時間を投入する必要があるだろう。さらに、私たちはこれらの規則と法規が私たちの法律と財務コンプライアンスコストを大幅に増加させ、いくつかの活動をより時間的で高価にすると予想する。例えば、これらの規制は、取締役や上級管理者責任保険をより難しく、より高価に得ることができ、十分な保険範囲を維持するために多くの費用を発生させることが要求される可能性があると予想されます。私たちは、私たちが生成する可能性のある追加コストの金額や時間、またはそのようなコストの時間を予測または推定することができないこれらの規則および規則を評価している。これらの要求の影響は、私たちの取締役会、取締役会委員会、または役員に参加することをより難しくし、合格した人を引き付け、維持することを可能にするかもしれない。増加したコストは、他の業務分野のコストを下げたり、私たちのサービスの価格を向上させることを要求するかもしれません。また，これらの規則や条例は異なる解釈を持つことが多く，特殊性に欠ける場合が多いため，規制機関や理事機関が新たな指導意見を提供するにつれて，実践における適用は時間とともに変化する可能性がある。これは遵守事項に関する持続的な不確実性と、開示と統治慣行を絶えず修正するために必要なより高いコストをもたらす可能性がある

我々は“新興成長型企業”であり、新興成長型企業に適用される開示やガバナンス要求が低下するため、我々の普通株の投資家への吸引力が低下する可能性がある

私たちは“2012年創業始動法案”や“雇用法案”で定義されている“新興成長型会社”です。我々が新興成長型企業であり続ける限り、(I)サバンズ·オックス法404条の監査人認証要件を遵守する必要がないこと、(Ii)定期報告および委託書における役員報酬に関する開示義務を減少させること、および(Iii)役員報酬について非拘束性相談株主投票を行う要求を免除すること、および株主承認前に承認されていない任意の金パラシュート給与要件を免除することを含む、他の非新興成長型上場企業に適用される様々な報告要件の免除を利用することができる。雇用法案によると、新興成長型企業は、これらの基準が民間企業に適用されるまで、新たな会計基準の採用や改正された会計基準の採用を延期することもできる。私たちはこの過渡期を延長する利点を利用することを選択した。したがって、私たちの財務諸表は、このような新しい会計基準または改訂された会計基準を遵守する会社の財務諸表と比較できない可能性がある。我々が“新興成長型企業”でなくなったり、証券法第7(A)(2)(B)条に規定されている免除の日を明確かつ撤回不可能に選択する前に、我々の財務諸表に適用され、上場企業と非上場企業に対して異なる発効日を有する新たなまたは改訂された会計基準が発行された場合には、非新興成長型企業が採用すべき日および最近発表された会計基準を採用する日を開示する

2025年12月31日までには、前年6月30日までに非関連会社が保有していた普通株式時価が7.00億ドル以上であった場合や、それまでのどの年度であれば、年間総収入が12.35億ドル以上であった場合を含む新興成長型企業である可能性があるが、この場合、来年12月31日から新興成長型企業ではなくなる。あるいは、もし私たちがこれまでのいずれか3年以内に10億ドルを超える転換不能債券を発行したら、この場合、私たちはもう新興成長型会社ではありません。

新興成長型企業に適用される免除と削減の開示義務に依存する可能性があるため、投資家が私たちの普通株吸引力の低下を発見するかどうかは予測できない。したがって、一部の投資家が私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株はそれほど活発ではない取引市場が出現する可能性があり、私たちの株価はもっと変動するかもしれない

もし私たちが効果的な財務報告内部統制制度を維持できなければ、私たちは私たちの財務結果を正確に報告したり、不正を防止することができないかもしれない。したがって、株主は私たちの財務や他の公開報告書に自信を失う可能性があり、これは私たちの業務と私たちの普通株の取引価格を損なうだろう。

サバンズ·オキシリー法第404条によると、我々の経営陣は、2021年12月31日までの会計年度報告書から、財務報告書の内部統制に対する有効性を報告することを要求される。私たちが“新興成長型会社”の地位を失った場合、私たちの独立公認会計士事務所は、財務報告の内部統制に対する私たちの有効性を証明することを要求されるだろう。管理管理層が財務報告内部統制を評価するために達成しなければならない基準の規則は複雑であり、大量の文書、テスト、可能な救済措置が必要である。1934年に改正された証券取引法または“取引法”の報告会社に対する要求を遵守するためには、追加の財務·管理制御、報告システム、プログラムを実施し、追加の会計·財務者を雇用する必要がある

77

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私たちはあなたに私たちの財務報告書に対する内部統制が未来に重大な欠陥や重大な欠陥が発生しないということを保証することはできません。財務報告を内部統制できなかったいかなる行為も、財務状況、運営結果、またはキャッシュフローを正確に報告する能力を深刻に抑制する可能性がある。もし私たちが財務報告の内部統制に有効であるという結論を出すことができない場合、あるいは私たちの独立公認会計士事務所が私たちの財務報告の内部統制に重大な弱点や重大な欠陥があると判断した場合、投資家は私たちの財務報告の正確性と完全性に自信を失う可能性があり、私たちの普通株の市場価格は下落する可能性があり、私たちはナスダック株式市場、アメリカ証券取引委員会、または他の規制機関の制裁や調査を受ける可能性がある。財務報告の内部統制のいかなる重大な欠陥を補うことができなかったり、上場企業に必要な他の効果的な制御システムを実施または維持できなかったりすることは、将来的に資本市場に参入する機会を制限する可能性もある

私たちの開示統制と手続きはすべてのミスや詐欺を阻止したり検出できないかもしれない

私たちは“取引所法案”の定期報告書の要求事項を守らなければならない。我々の開示制御および手続きは、取引所法案に基づいて提出または提出された報告書に開示されなければならない情報が蓄積され、管理層に伝達され、米国証券取引委員会規則および表に指定された期間内に記録、処理、まとめ、報告されなければならないことを合理的に確保するために設計されている。任意の開示制御およびプログラムまたは内部制御およびプログラムは、発想および動作がどのように完全であっても、絶対的な保証ではなく、合理的な保証を提供することしかできず、制御システムの目標が達成されることを確保することしかできないと信じている

これらの固有の限界は，意思決定過程における判断が誤りである可能性があり，簡単な誤りや誤りによって故障が発生する可能性があるという現実を含む.例えば、私たちの役員または役員は、意図せずに新しい関係や手配を開示できなかった可能性があり、必要な関連側取引開示を行うことができませんでした。さらに、ある人の個人的な行動、2人以上の結託、または無許可超越制御は、制御を回避することができる。したがって，我々の制御システム固有の制限により，誤りや詐欺による誤り陳述が発生し，発見されない可能性がある

わが社の定款書類やデラウェア州法律の条項は、私たちの買収をより困難にする可能性があり、これは私たちの株主に有利になる可能性があり、私たちの株主が現在の経営陣を交換または更迭しようとすることを阻止するかもしれません

当社の会社登録証明書の改訂と再記載、私たちの改正および再記載された定款の条項は、あなたがあなたの株式から割増取引を得る可能性があることを含む、株主が有利と思う合併、買収、または他の私たちに対する支配権の変化を阻止、延期、または阻止する可能性があります。これらの条項はまた、投資家が将来私たちの普通株に支払いたいかもしれない価格を制限し、それによって私たちの普通株の市場価格を下げる可能性がある。また、我々の取締役会が責任を持って我々の管理チームのメンバーに命じているため、これらの規定は、株主が取締役会のメンバーを交換する難しさを増やすことで、現在の経営陣の任意の試みを交換または罷免することを阻害または阻止する可能性がある。他にもこれらの条項には

■すべての取締役会が選挙で生まれたわけではなく、分類された取締役会を設立する

■取締役会の決議を経て、当社が許可した取締役数を変更することができる

■取締役会から取締役を罷免することを制限する方法

■株主提案の事前通知要求を作成し、株主会議と取締役会の指名で行動することができる

■株主に要求する行動は、正式に開催される株主総会で行われ、株主の書面同意の下での行動を禁止しなければならない

■私たちの株主による株主特別会議の開催を禁止します

■私たちの取締役会は、株主の承認なしに優先株を発行することを許可し、これは、潜在的な敵意の買収者の株式を希釈し、私たちの取締役会によって承認されていない買収を効果的に防止するために、株主権利計画、またはいわゆる“毒丸”を制定するために使用される可能性がある

■私たちの定款または定款のいくつかの条項を修正または廃止するために、すべての株主が投票する権利のある少なくとも662/3%の株主の承認を得ることを要求する

また、私たちはデラウェア州に登録して設立されたので、私たちはデラウェア州会社法第203条の規定によって管轄されています。この条項は、規定された方法で合併または合併が承認されない限り、私たちが議決権のある株を発行した15%以上の人が取引日後3年以内に私たちと合併または合併しないことを禁止しています。これらの規定は可能です

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潜在的な買収提案を阻止し、支配権取引の変化を延期または阻止する可能性がある。彼らはまた、他の人が私たちの普通株に対して買収要約を提出することを阻止する効果があり、あなたの最適な利益に合致する可能性のある取引を含むかもしれません。これらの規定はまた、私たちの経営陣が変化することを阻止したり、投資家が私たちの株式に支払う価格を制限したりする可能性がある

私たちが改訂し、再説明した会社登録証明書は、デラウェア州衡平裁判所が私たちと株主との間のほとんどの紛争のための独占法廷を指定し、これは、私たちの株主が有利な司法法廷を獲得し、私たちまたは私たちの役員、高級管理者、または従業員との紛争を処理する能力を制限するかもしれない

私たちが改訂して再説明した会社登録証明書は、デラウェア州衡平裁判所(または、デラウェア州衡平裁判所が主題管轄権を欠いている場合のみ、デラウェア州国内に位置する任意の州裁判所、または、すべてのこのような州裁判所に主題管轄権がない場合のみ、デラウェア州連邦地方裁判所)がデラウェア州成文法または一般法の下で次のタイプの訴訟または手続きの独占法廷になると規定している

■私たちが提起した任意の派生訴訟や法的手続きを代表する

■任意の訴訟または手続きは、私たちの現職または前任取締役、上級職員、または他の従業員が私たちまたは私たちの株主に対する受託責任に違反することを主張する

■デラウェア州会社法、会社登録証明書、または会社定款の任意の規定に基づいて、私たちまたは私たちの任意の現職または元役員、高級職員、または他の従業員にクレームを提起する任意の訴訟または手続き；

■当社の会社登録証明書又は当社規約の有効性を解釈、適用、強制又は決定するための任意の訴訟又は手続；

■私たちまたは私たちの任意の役員、上級管理者、または内部事務原則によって管轄されている他の従業員に対してクレームを提起するいかなる行為も

この規定は、取引法で規定されている義務や責任を執行するための訴訟にも適用されず、米国連邦裁判所が排他的管轄権を有する他のクレームにも適用されない

また、私たちが改正して再記載した会社登録証明書は、米国連邦地域裁判所が証券法に基づいて提起された任意の訴因を解決する唯一の場所であり、私たちが書面で代替場所を選択することに同意しない限り、唯一の場所となる

これらの排他的フォーラム条項は、司法フォーラムにおいて、私たちまたは私たちの役員、上級管理者、または他の従業員と紛争することに有利であると考える株主のクレームを出す能力を制限する可能性があり、このような訴訟を阻害する可能性がある。また，他社の会社登録証明書の中で類似した場所条項を選択する実行可能性が法的手続きで問われており，裁判所はこれらのタイプの条項が適用されないか実行不可能であると考える可能性がある.例えば、デラウェア州衡平裁判所は最近、米国連邦地域裁判所が証券法に基づいて提出された任意の訴因を解決する独占フォーラムであることを規定する条項は実行できないと判断した。しかし、2020年3月18日、この決定は最終的にデラウェア州最高裁判所によって覆された。もし裁判所が私たちが改正して再記載した会社登録証明書に含まれる排他的フォーラム条項が訴訟で適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは他の管轄区域でこのような訴訟を解決することに関連する追加費用が発生する可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性がある

第二項株式証券の未登録販売及び収益の使用

(A)未登録証券の最近の販売

ない。

(B)収益の使用

初公募株

2020年4月13日、初公募株式(IPO)を完了し、1株16.00ドルの公開発行価格で合計690万株の普通株を発行·売却した。我々が初めて公募して発行·売却したすべての普通株式は、証券法に基づいてS-1表の登録声明(登録番号333-237212号)に基づいて登録されている

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この法案は2020年4月7日に米証券取引委員会によって発効が発表された。今回の発行は2020年4月7日に開始され、IPO終了時に株式を売却した後、要約は終了します。

引受割引と手数料および私たちが対応する発売費用約250万ドルを差し引いたところ、公開発売から得られた純収益総額は約1.01億ドルだった。当社は、当社の任意の取締役又は上級管理者(又はその連絡先)又は当社の任意の種類の持分証券を10%以上有する者又は任意の他の連属会社に発売費用を直接又は間接的に支払うことはない。

2022年9月30日まで、私たちはIPOのすべての純利益を使用した。2021年3月25日に米国証券取引委員会に提出された2020年12月31日までのForm 10−K年次報告で開示された場合と比較して，我々の初公募株による資金の使用には実質的な変化はなかった。

2020年11月普通株式公開

2020年11月17日、公募株を完成させ、1株50.00ドルの公開発行価格で合計299万株の普通株を発行·売却した。今回公開·売却されたすべての普通株式は、2020年11月12日に米国証券取引委員会によって発効を宣言されたS-1表登録声明(登録番号333-2500 0010号)に基づいて証券法に基づいて登録されている。Jefferies LLC、SVB Leerink LLC、Piper Sandler&Co.が今回発行された共同簿記管理人を担当している。H.C.Wainwright&Co.，LLCが今回発行された共同席管理人を担当する.発売は2020年11月12日に開始され、発売終了時に株式を売却した後、発売は終了する。

引受割引と手数料および私たちが対応する発売費用約940万ドルを差し引いたところ、公開発売から得られた純収益総額は約1億401億ドルだった。当社は、当社の任意の取締役又は上級管理者(又はその連絡先)又は当社の任意の種類の持分証券を10%以上有する者又は任意の他の連属会社に発売費用を直接又は間接的に支払うことはない。

2020年11月12日に我々の公募最終募集説明書に開示されているものと、2020年11月13日に証券法第424(B)(4)条に基づいて米国証券取引委員会に提出された目論見書に開示されているものと比較して、我々の公募による資金の使用には実質的な変化はない。

(C)発行者による株式証券の購入

ない。

項目3.高級証券違約

ない。

プロジェクト4.鉱山安全開示

適用されません。

項目5.その他の情報

ない。

80

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項目6.展示品

引用で編入する

展示品 番号をつける

説明する

スケジュール 表

書類番号

展示品

提出日

3.1

登録者登録証明書の改訂と再予約。

8-K

001-39264

3.1

April 13, 2020

3.2

登録者の付例を改訂して再編成する。

8-K

001-39264

3.2

April 13, 2020

10.1*

2022年8月1日にジェニファー·ラジと登録者との間の招待状の修正案。

31.1*

2002年のサバンズ·オキシリー法第302節で可決された1934年の証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて発行された首席執行幹事証明書。

31.2*

2002年サバンズ−オキシリー法第302節で可決された1934年証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて首席財務幹事が認証された。

32.1+

2002年の“サバンズ-オックススリー法案”906節で採択された“米国法典”第18編1350条による最高経営責任者と最高財務官の認証。

101.INS

連結されたXBRLインスタンス文書-インスタンス文書は、そのXBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、対話データファイルには表示されない

101.SCH*

イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書

101.CAL*

インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書

101.DEF*

インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する

101.LAB*

XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する

101.PRE*

インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント

104*

表紙相互データファイル-表紙相互データ内蔵XBRL文書または添付ファイル101に含まれる

*			本局に提出します。
+			“米国法”第18編第1350節によれば、本証明書は、本四半期報告10-Q表とともにのみ提供され、1934年に改正された証券取引法第18条の目的のために提出されたものでもなく、この条項の責任も受けず、1933年の証券法(改正)または“1934年証券取引法”(改正された)に基づいて登録者に引用されて提出された任意の文書であっても、本文書の日付の前または後に行われたものであっても、当該文書中の任意の一般的な合併言語にかかわらず行われてはならない.

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サイン

1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。

			Keros治療会社は
日付：2022年11月3日			差出人：			/s/Jasbir Seehra
						Jasbir Seehra博士
						最高経営責任者 (首席執行幹事)
日付：2022年11月3日			差出人：			/s/Keith Regnante
						キース·レナント
						首席財務官 (首席財務官と首席会計官)

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