Agios報告書2022年第3四半期のビジネスのハイライトと財務業績

-米国PYRUKYND®(Mitapivat)は、予想される将来の製品の成長および拡張をサポートする能力構築プラットフォームを発売し、第3四半期の純収入は350万ドル-

-ピルビン酸キナーゼ(PK)欠乏を有する成人において、PYRUKYND®に対するCHMPの積極的な意見が寄せられた-

-PYRUKYND®地中海貧血および鎌細胞病の重要な計画の年末登録目標を達成しています；小児PK欠乏症および骨髄異形成症候群の最初のPK活性化剤試験の継続登録-

-会社の指導部を強化し、ゼゼリア·ジョーンズを最高財務官に任命し、ラホール·バラールとシンシア·スミスを取締役に任命した-

-2022年9月30日現在、現金、現金等価物、および有価証券は10億ドルであり、その後、TIBSOVO®(ivosidenibタブレット)の販売特許権使用料から1兆318億ドルを獲得しました-

米マサチューセッツ州カンブリッジ(2022年11月3日)-細胞新陳代謝分野のリーディング企業AGIO(ナスダック株式コード：AGIO)が本日、2022年9月30日までの第3四半期の業務要点と財務業績を発表した。

Agiosは間もなく稀と遺伝定義疾病患者の治療構造を変化させ、PYRUKYND®は多種の十分なサービスを受けていない疾病に積極的な影響を与える可能性がある。私が8月に同社に入社したのは、差別化された製品の組み合わせ、一流のチーム、患者への誠実な奉仕のためで、私のAgiosの未来への興奮は過去数ヶ月の間に増加しただけだ“とAgios最高経営責任者のBrian Goff氏は言った。私たちは、アメリカで発売されたPYRUKYND®を通じて、まれかつ遺伝的に疾患を定義する能力とつながりを確立し続けており、私たちの学習は、開発努力が行われている関連疾患の予想される将来の拡張を支援していきたいと思います。我々は，2022年に得られた大きな成果をもとに，2022年にこの年を終了すると同時に，開始を継続し，地中海貧血と鎌状細胞疾患のキー試験を登録し，PYRUKYND®がEUとイギリスでPK欠乏症の承認を得ることを確保することに注力する。患者、株主、すべての利害関係者の長期的な成長と価値を共に推進しているので、このチームをリードすることを光栄に思います“

2022年第3四半期と最近のハイライト

·引き続き米国でPYRUKYND®を発売し、2022年第3四半期に米国で350万ドルの純収入を創出し、FDA承認後2四半期目となる。84名のユニークな患者が処方登録表を作成し，第2四半期より64%増加した。56名の患者がPYRUKYND®療法を受けており，第2四半期より51%増加した。患者需要の増加は発売前の数四半期の適度な在庫によって部分的に相殺された。

·ヨーロッパ医薬品局から医薬品委員会から積極的な意見を受け、成人患者のPK欠乏症の治療のためのPYRUKYND®の承認を提案した。

·完全な医薬品および保健製品規制機関(MHRA)が、イギリス成人PK欠乏症の治療法としてPYRUKYND®を承認することを申請した。

·地中海貧血、鎌状細胞疾患、および小児PK欠乏症を含む5つのPYRUKYND®キー研究で患者を募集し続ける。

·低リスクMDSを有する成人における2 a期新規PK活性化剤AG-946の研究を開始する。

·トップ医学誌にPYRUKYND®データを発表し、“柳葉刀”の地中海貧血2期データと“柳葉刀血液学”の3期Activate-Tデータを含む。

·セシリア·ジョーンズをAgiosの最高財務官に任命し、9月1日から発効する。2022年26年

·Imara最高経営責任者ラフック·バラール博士とZS Pharma元最高経営責任者シンシア·スミスをAgios取締役会に任命した。

·ServierのTIBSOVO®の米国での純売上高の特許権使用料を1億318億ドル一度に支払う取引が完了した。

これから来る重要なマイルストーンと優先順位

Agiosは、2022年末までに以下の重要なマイルストーンと優先順位を実行する予定です

·成人PK欠乏症：PYRUKYND®成人PK欠乏症に対するEUおよびイギリスの規制決定を受ける。

·地中海貧血：未定期輸血と定期輸血の地中海貧血成人患者のうち，それぞれ有意な一部を募集してPYRUKYND®の3期EngizeとEngize−T研究に参加した。

·鎌状細胞疾患：鎌状細胞疾患を有する成人におけるPYRUKYND®のRise Up研究の第2段階を完了する。

·データ展示：第64回米国血液学会(ASH)年次総会と博覧会で広範な臨床および翻訳データが展示され、要約は午前9時に提供される。東部時間は今日です。

2022年第3四半期の財務実績

財務業績の検討はAgiosの持続的運営を比較した。すべての期間調整されており，剥離した腫瘍学的業務に関連する生産停止業務を排除している。

収入：2022年第3四半期、PYRUKYND®の米国での純製品販売収入は350万ドル。この収入は、米国食品医薬品局が2022年2月17日にPYRUKYND®の発売を承認した第2四半期を反映している

販売コスト：2022年第3四半期の販売コストは50万ドル。

営業外収入：営業外収入には、2022年第3四半期のTIBSOVO®特許使用料から約440万ドルが含まれています。これらの特許使用料を®Healthcare Partnersに販売するため、TIBSOVOの特許使用料収入は2022年に停止される。

研究開発(R&D)費用：2022年第3四半期の研究開発費は6500万ドル、2021年第3四半期の研究開発費は6400万ドル

販売、一般と行政(SG&A)費用：2022年第3四半期のSG&A費用は2910万ドルだったが、2021年第3四半期は2720万ドルだった。SG&A費用の前年比増加は主に従業員に関する費用の増加によるものである。

持続運転純損失：2022年第3四半期連続運転純損失は8170万ドルだったが、2021年第3四半期の純損失は8430万ドルだった。

現金状況と指針：2022年9月30日現在の現金，現金等価物，有価証券は10億ドルであるのに対し，2021年9月30日現在の現金，現金等価物，有価証券は14億ドルである。この現金状況には，Servierを販売するTIBSOVO®米国の純売上に関する1.318億ドルの一括払いは含まれていない。Agiosは、その現金、現金等価物、および有価証券は、会社が主要な触媒を通じてその運営計画を実行し、追加の株式を調達する必要がなく、キャッシュフローの積極的な実現を実現することができると予想している。

電話会議情報

Agiosは今日午前8時に電話会議とスライド付きインターネット中継を主宰する。ETは2022年第3四半期の財務業績と最近のビジネス活動を検討している。ライブ配信は、同社サイトwww.agios.com投資家部の“イベントとプレゼンテーション”で視聴することができる。アーカイブのインターネット中継はイベント後約2時間で会社のサイトで放送される。

Agiosについて

Agiosは人脈に頼って推進された生物製薬会社だ。Agiosチームは患者コミュニティ、医療保健専門家、パートナーと同僚と強固な関係を構築し、稀と遺伝子定義疾患の治療方法を発見、開発と提供する。米国では，AgiosはPK欠乏症を有する成人に一流のピルビン酸キナーゼ(PK)活性化剤を販売しており，このようなまれで生涯虚弱な溶血性貧血に対する第1の疾患修正療法である。細胞代謝領域における会社のリードをもとに，Agiosは強力な臨床研究薬物パイプラインを推進しており，アルファとベータ地中海貧血，鎌状細胞疾患，小児科PK欠乏症，MDS関連貧血に対するプロジェクトを打ち出している。その臨床パイプラインに加えて，Agiosは臨床前開発において多様な研究療法や，細胞代謝や遺伝学の面で比類のない専門知識を持つ業界をリードする研究チームを有している。もっと知りたいのは、同社のサイト：www.agios.comにアクセスしてください。

前向き陳述に関する注意事項

本プレスリリースには1995年の個人証券訴訟改革法に適合した前向きな陳述が含まれている。これらの展望性表現は：PYRUKYND®とAG-946を含むAGIOSの薬物開発プロジェクトの臨床前、臨床と商業発展の計画、戦略と期待、PYRUKYND®とAG-946；AGIOSの製品と候補製品の潜在的なメリット；AGIOS 2022年の重要なマイルストーンと指導方針；その運営資金利用可能期間に関する財務指導；及びAGIOS戦略計画と重点の潜在的なメリットを含む。“予想”、“予想”、“目標”、“希望”、“マイルストーン”、“計画”、“潜在”、“可能”、“戦略”、“将”、“ビジョン”、および同様の表現は、これらの識別語を含む前向き表現を識別することを目的としているが、これらの展望的表現が含まれているわけではない。このような陳述は多くの重要な要素、リスクと不確定性の影響を受け、これらの要素、リスクと不確定性は実際の事件或いは結果がAgiosの現在の期待と信念と大きく異なることを招く可能性がある。管理層の予想、したがって、本プレスリリース中の任意の前向き陳述もまた、他のいくつかの重要な要素に関連するリスクと不確定性の影響を受ける可能性があり、これらのリスクと不確定性は、以下に関連するリスクと不確定性を含むが、以下に関連するリスクと不確定性を含む：新冠肺炎疫病はAGIOSの業務、運営、戦略、目標と期待マイルストーンの影響を含み、その進行中と計画中の研究活動、進行中と計画中の臨床試験を行う能力、現在或いは未来の候補薬物の臨床供給、未来の承認製品の商業供給及び未来の承認製品の発売、マーケティングと販売を含む；AGIOSの臨床試験と前の研究結果, 既存のデータと、進行中および将来の研究から受信された新しいデータの後続分析と、米国が決定した内容および時間を含む。

PYRUKYND®(ミタピット)の監督提出、臨床試験場所の調査審査委員会と出版物審査機関を含む米国食品·薬物管理局、薬品監督管理局または他の監督管理機関；Agiosは必要な監督管理許可を得て維持し、患者をその計画中の臨床試験に組み込む能力；計画外現金需要と支出および競争要素；Agiosはその開発中の任意の候補製品のために特許および他の知的財産権保護を獲得、維持し、実行する能力；Agiosは協力を確立し、維持する能力；Agiosは、その腫瘍学業務の売却に関連する記念碑的または特許権使用料支払い、任意のこのような支払いを受信した時間の不確実性、およびServier取引収益の使用結果および有効性の不確実性、ならびに全体的な経済および市場状況を受け取ることができなかった。これらのリスクおよび他のリスクは、AGIOSが米国証券取引委員会(米国証券取引委員会)に提出した公開文書中の“リスク要因”というタイトルでより詳細に記述されており、米国証券取引委員会に提出された文書におけるリスク要因タイトル以下に示すリスクおよび不確実性を含む。ここで提案された要素リストは代表的であると考えられるが、このリストはすべての潜在的リスクおよび不確実性の完全な陳述とみなされてはならない。本プレスリリースに含まれる任意の前向き声明は、本プレスリリースの日にのみ行われ、本プレスリリースの日以降に得られた発展または情報を反映するために前向き声明を更新する義務はなく、法的要件がない限り、そのような義務は一切負いません。

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