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ProQRはAximer RNA編集技術およびパートナー眼科 計画に特化する

オランダライトンとマサチューセッツ州カンブリッジ，2022年8月11日−変革性リボ核酸療法を創造することで生活を変えることに取り組んでいるProQR治療会社(ナスダックコード：PRQR)(以下，会社)は今日その眼科計画の最新状況を提供し，これまで欧州医薬品局(EMA)はSepofarsenに関する情報をフィードバックしており，現在はそのAximerに注目している^®RNA編集(Br)技術プラットフォーム。

Sepofarsenの結果によると 明かりを照らすEMAはマーケティング許可申請(MAA)を提出する前にSepofarsenに対して追加の臨床試験を行うことを提案している。このフィードバックに基づいて、LCA 10のためのsepofarsenと、LCA 10のためのsepofarsenとを含む眼科候補製品の組み合わせ を進め続けるUSH 2 aUsher症候群や網膜色素変性の出現に伴い，会社は戦略的パートナーを探して眼科製品の組み合わせを推進することを求めている。

運営資本を保護し、臨床計画に資金を提供できるパートナーを見つける前に、現在行われているsepofarsenとultevursen試験は明かりを照らす, 洞察力そして、そして点灯するSepofarsenやシリウスそしてHelia ウルト武森については-清盤されるだろう。現在これらの実験に参加している人に対して，ProQRは現在利用可能なsepofarsenまたはultevursenのアクセス を提供し続ける.

戦略的ポイント と運営更新

2022年4月に会社戦略を発表したのに続き、将来、ProQRはそのAximer RNA編集プラットフォーム技術の開発を加速することに専念する。最初の治療領域には肝臓や中枢神経系が含まれており，ProQRのオリゴヌクレオチド送達法と強く一致していると考えられる。

ProQRは，そのAximer RNA編集プラットフォームの推進に関する戦略 成長計画には，この技術を用いた精選パイプラインプログラムの内部開発とプラットフォームの連携戦略が含まれている。同社は引き続き礼来社との世界的な許可と研究パートナー関係を実行し、肝臓と神経系遺伝性疾患を治療する潜在的新薬の発見、開発、商業化に専念し、このプラットフォームのすべての潜在的価値を促進し、獲得するために追加のパートナー関係を選択的に確立する可能性がある。ProQRはそのRNA編集技術によってADAR編集領域にリードした知的財産権 を構築し、このプラットフォームは多種の疾病の治療において巨大な潜在力を持っている。同社は2022年末/2023年初めにその内部発展目標を発表することを含むAximer戦略に関するさらなる更新を提供する。

Sepofarsenとultevursenの臨床試験の終了および関連人員削減に基づき，ProQRは従業員数，計画，関連支援活動においてコスト節約を実現し，ProQRのキャッシュ滑走路を2026年まで延長することが期待される。2026年に入る現金滑走路には、当社の既存のパートナー関係によるいかなる収入も、潜在的な新しいパートナー取引も含まれていません

ProQR TreeuticsのDaniel·A·デブル最高経営責任者は、“我々はAximer RNA編集プラットフォーム技術を優先的に発展させているため、私たちの眼科資産との協力はこれらのプロジェクトを患者に提供する最適な戦略であると信じている”と述べた。私たちがEMAから得たフィードバック は、Lightate試験に基づいてsepofarsenの追加登録試験を設計するのに役立ち、sepofarsenとultevursenを含む我々の眼科プロジェクトのさらなる発展のための戦略的パートナーを探します。患者の生活を改善するための治療法の開発に取り組む会社として、臨床試験参加者に現在利用可能なsepofarsenまたはultevursenを使用し続ける機会を提供します。私はProQRを離れようとしている職員たちに感謝し、sepofarsenとultevursenのこの段階への発展を推進するための彼らの大きな貢献と、このような計画の患者、提供者、そして支持者に感謝したい“と述べた

De Boerは続けて，“未来を展望して，我々の戦略と資源を我々のAximer RNA編集プラットフォーム技術を推進することに完全に集中させ，今日発表された変化も2026年に私たちの現金滑走路を拡大できるようにするだろう。Aximerの開発計画の詳細を共有することを含め、Aximerとの業務が引き続き進展することを期待している“と述べた

電話会議 とインターネット中継詳細

会社の経営陣は2022年8月11日の米東部サマータイム午前8時15分に電話会議を開き、この声明を検討する。このネットワーク中継リンクでプレゼンテーションのリアルタイムとアーカイブネットワーク中継 にアクセスしたり，電話でライブ通話にアクセスしたりすることができるので，ここに登録してください.ダイヤルおよび一意のPINは、呼 に参加するために提供される。アーカイブされたネットワーク放送は、プレゼンテーション日から約30日以内に提供されます。

Aximerについて^® 技術

ProQR はAximerという次世代RNA技術を開発している^®これは遺伝病を治療する新しい薬を作るかもしれません会社体^®編集オリゴヌクレオチド、またはeONSは、ヒト細胞に存在する分子機構を利用して、高度に特異的かつ的確な方法で単一ヌクレオチドをRNAに変更する。“公理”^®Eons は、RNA中のアデノシン(A)を直接 イノシン(I)-イノシンに変換してオルニチン(G)に翻訳することができるADARと呼ばれる内因性発現のRNA編集システムを募集することを目的としている。

Leber先天性巨大結腸症について10(LCA 10)

Leber先天性黒髪(LCA)は児童が遺伝性疾患による失明に至る最もよく見られる原因である。それは1組の疾病から構成され、その中のLCA 10は最もよく見られ、最も深刻な形式の一つである。LCA 10は遺伝子変異によるものですCE P 2 90その中でC.2991+1655 A>G (p.Cys 998 X)変異の罹患率が最も高かった。LCA 10は早期失明を招き、多くの人が人生の最初の数年に視力を失うことになる。これまで，この疾患の根本的な原因を治療する治療法は承認されていない。この変異により，西洋世界では約2，000人の がLCA 10を患っている。

Sepofarsenについて

Sepofarsen(QR-110) は研究中のRNA療法であり、Leber先天性メラニン10のC.2991+1655 A>G変異(p.Cys 998 X) による視力回復を目的としているCE P 2 90ジーン。この突然変異はこの遺伝子の異常なスプライシングを招き、CEP 2 90蛋白の機能を失うことを招く。Sepofarsenは通常のスプライシングを実現し、正常(野生型)に戻ることを目的としているCE P 2 90メッセンジャーリボ核酸およびその後に産生される機能的CEP 290タンパク質。Sepofarsenは硝子体内注射投与を通じて、すでにアメリカとEUで孤児薬物 の称号を獲得し、そしてFDAの快速通路称号と稀な小児科疾患の称号を獲得し、及びEMAはPrime方案の使用権を獲得することを目的としている。

Usher症候群 2 a型と網膜色素変性について

Usher症候群は難聴と失明の主な原因である。2 a型Usher症候群を有する人は通常出生時に聴力損失があり，成人後から進行性視力喪失が出現する。非統合性色素性網膜炎と呼ばれる疾患では，聴力損失なしに視力喪失を発生させることも可能である。Usher症候群2 a型と非統合性網膜色素変性はUSH 2 a遺伝子. これまで，承認や臨床開発における薬物治療が遺伝子変異に関連する視力喪失 は認められていないUSH 2 a.

ウルト武森について

Ultevursen(前身QR−421 a)は一流の研究RNA療法であり，Usher症候群2 a型と非症候群性網膜色素変性の潜在的原因によるエクソン13変異の解決を目指しているUSH 2 aジーン。QR−421 aは、患者の視力喪失を阻止または捻転することを目的として、エクソンをスキップする方法によって機能的迎賓タンパク質を回復することを意図している。Ultevursenは硝子体内注射による眼内投与を目的としており，米国とEUで孤児薬物の称号を獲得し，FDAの迅速チャネルとまれな小児科疾患の称号を得ている。

ProQRについて

ProQR Treeutics は変革的なRNA療法を創出することで生活を変えることに取り組んでいる。ProQRはAximerという次世代RNA技術を開発している^®それは細胞自身のADARという編集機序を使用してRNA中で特定の一ヌクレオチド編集 を行い、逆突然変異或いは蛋白質発現を調節し、遺伝病を治療する新しい薬物を産生する可能性がある。brは私たちの独特な独自のRNA修復プラットフォーム技術に基づいて、私たちは患者と家族に対するルートを拡大している。

ProQRについてもっと知りたいのですが、www.proqr.comにアクセスしてください。

前向き陳述

本プレスリリースは 個の前向き陳述を含む.歴史的事実陳述を除くすべての陳述は前向き陳述であり、一般に、“予想”、“信じ”、“可能”、“推定”、“期待”、“目標”、“意図”、“期待”、“可能”、“計画”、“潜在”、“br}”、“予測”、“プロジェクト”、“すべき”、“将”、“将”、“会”などの用語によって表される。このような展望的陳述は、我々の戦略と将来の運営に関する陳述、sepofarsen(QR-110)およびその臨床開発と治療潜在性に関する陳述、ultevursen(QR-421 a)およびその臨床開発と治療潜在力に関する陳述、EMAフィードバック後の規制戦略、私たちの眼科資産のための戦略パートナー関係の計画、私たちの技術とプラットフォーム(Aximerを含む)の潜在力と計画に関する陳述を含むが、これらに限定されない^®)、私たちの他の計画および業務運営、私たちの現在および計画中のパートナーおよびパートナーおよびその期待収益、私たちの計画と規制機関との相互作用、私たちの更新された戦略計画およびその期待収益 および私たちの財務状況および現金状況。前向きな陳述は、経営陣の信念と仮定、および本プレスリリースの日までに管理職が得ることができる情報に基づいている。多くの理由から、私たちの実際の結果は、これらの前向き陳述で予想される結果と大きく異なる可能性があり、これらに限定されるものではないが、我々がForm 20-Fで提出した年間報告の一部を含む、米国証券取引委員会に提出された文書中のリスク、不確実性、および他の要因が含まれている。これらのリスクおよび不確実性には、持続的な新冠肺炎の流行によって減速または停止する可能性がある、我々と私たちのパートナーとの臨床前研究および臨床試験および他の開発活動のコスト、時間、および結果に限定されないが、私たちの臨床プロジェクトは、提供されたスケジュール上で実行される可能性があり、私たちの契約研究機関および被験者および患者は、私たちの臨床試験を推進し、それ自身の運営の予測可能性を維持するためにタイムリーに募集されるかもしれない；私たちの契約製造業者の研究および開発のための材料への依存および契約メーカーからの供給中断のリスク；その後のデータは早期臨床試験の初期と初歩的な結果を変えるかもしれません, 異なる試験の試験設計および方案の違い；私たちの臨床計画を開始し、継続的に推進するために必要な申請は、規制審査の持続時間および結果の予測不可能性があるかもしれない；規制当局と相互作用する結果；私たちが提出する可能性のあるいかなる規制提出も、私たちの任意の候補製品の上場承認を得ることができない可能性がある；(br}我々の眼科資産を含むパートナーとの予期される利益を確保、維持、達成する能力、可能な損害、知的財産権および知的財産権を得ることができないコスト；研究開発中に新しいデータを生成する時に出現する可能性のある安全或いは 治療効果の問題；私たちはPontifaxとKreosの融資手配と私たちの能力を維持し、サービスする；一般業務、運営、財務と会計リスク；そして 訴訟と第三者との紛争に関連するリスク。これらのリスク、不確実性、および他の要素を考慮して、あなたはこれらの前向きな陳述に過度に依存してはいけません。私たちは未来に新しい情報があっても、法律の要求は除外されます。

未来更新に関する警告説明

本新聞稿に含まれる陳述は著者らの未来の事件に対する現在の観点を反映し、持続的な新冠肺炎の大流行の全世界結果の迅速な発展に伴い、これらの観点は重大な変化が発生する可能性がある。したがって、私たちはどんな展望的な陳述を更新するためにも特に何の義務も負わない。

ProQR Treateutics(ProQR治療会社)

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あるいは…。

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