添付ファイル 99.1

UniQure は2022年第3四半期の財務業績を発表

会社の最近の進展を重点的に紹介する

~ データ安全モニタリング委員会の提案により、ヨーロッパIb/II期研究で高用量AMT-130を回復した患者登録 ~

~米国とヨーロッパのマサチューセッツ州レキシントン製造拠点の承認前検査が完了した
EMAは良好な製造証明書 証明書を発行します

~ 仮想投資家活動は次のパイプライン計画に焦点を当て、AMT-260研究性遺伝子療法
難治性側頭葉てんかんは2022年11月29日(火)に開催される~

マサチューセッツ州レキシントンとオランダアムステルダム2022年11月2日−深刻な医療需要のある患者のための変革療法のリーディング遺伝子治療会社uniQure N.V.(ナスダック：Qure)は今日2022年第3四半期の財務業績を発表し，その業務の最新進展を重点的に紹介した

UniQure最高経営責任者マット·カプスタは“すべての利用可能な安全、バイオマーカー、および画像化データを全面的に検討した後、データ安全監視委員会(DSMB)は、ハンチントン病の評価を行っているAMT−130によるハンチントン病のIb/II段階研究におけるより高用量の患者登録を回復することを提案している。患者の安全は常に著者らの第一の任務であり、著者らは著者らの臨床チーム、研究者及び最も重要なのは患者間の密接な協力に感謝し、彼らはすべて著者らの全面的な調査の完成に重要な役割を果たしている。AMT−130は，このような壊滅的な疾患を有する患者に積極的な影響を与える可能性があると信じており，現在のところ承認されていない治療法である。2023年上半期にヨーロッパ研究高用量キューにおける患者の登録を完了し，2023年第2四半期に米国I/II段階研究のデータを計画的に公表し続けることを期待している“と述べた

“br”の第3四半期に、米国食品医薬品局(FDA)と欧州医薬品局(EMA)は、マサチューセッツ州レキシントンにある遺伝子療法製造工場の現場検査を完了し、その後、ヨーロッパ当局の良好な製造規範(GMP)認証brを取得した。これは重要なマイルストーンであり、業界をリードする商業遺伝子治療製造能力 の確立を求めているからである。我々のパートナーであるCSL Behringは，米国とヨーロッパの衛生当局がetranacogene dezparvovec上場申請の審査を完了した場合，彼らとの相互作用を継続し，承認されれば，CSL Behringの同僚であるbr}と協力し，この潜在的な変革性治療案を血友病B患者にもたらすことを期待している

最近の 更新

これから行われる投資家活動

財務的ハイライト

現金状況：2022年9月30日現在，会社が所持している現金および現金等価物は4.403億ドルであるのに対し，2021年12月31日現在の現金および現金等価物は5.563億ドルである。

収入： 2022年9月30日までの3カ月の連携収入は140万ドルであったのに対し，2021年同期の連携収入は200万ドルであった。

代行コスト：2022年9月30日までの3ヶ月間、代行コストは90万ドルだったが、2021年同期はゼロだった。2022年に発生する費用は，CSL Behringのetranacogene dezparvovecの製造に関連している。

研究開発費：2022年9月30日までの3カ月間、研究開発費は4810万ドルだったが、2021年同期は3640万ドル だった。増加の主な原因はCorlive Treeutics SASの買収に関連するあるいは価格の公正価値の増加、側頭葉てんかんの臨床前発展(AMT-260)、施設関連費用の増加、および可処分コストの増加である。

SG&A費用：2022年9月30日までの3ヶ月間、販売、一般、管理費用は1，330万ドルですが、2021年同期は1，200万ドルです。増加の主な原因は、招聘者と請負業者に関する費用だ。

その他 非営業項目、純額：

2022年9月30日までの3カ月間、他の営業外収入の純額は1，130万ドルだったが、2021年同期の他の営業外収入の純額は860万ドルだった。その他の営業外収入純額の増加は主に外貨純収益が390万ドル増加したためであり，一部はHercules Capital，Inc.の長期債務に関する利息支出の増加によって相殺された。

純損失 ：

2022年9月30日までの3ヶ月間の純損失は4790万ドル、あるいは1株当たりの普通株の基本的及び償却損失は1.02ドルであったが、2021年同期の純損失は3650万ドル、あるいは1株当たりの普通株の基本的及び償却損失は0.79ドルであった

uniQureについて

UnQure は遺伝子療法の約束を果たしている−潜在的な治療効果を有する単一療法である。我々は我々のモジュール化と検証された技術プラットフォームを利用して、血友病 B、ハンチントン病、難治性側頭葉てんかん、Fabry病、その他の疾患の患者を治療するために、一連の特許遺伝子療法を迅速に推進している。Www.uniQure.com

UniQure 前向き陳述

本プレスリリースには前向きな陳述が含まれている。歴史的事実陳述を除くすべての陳述は前向き陳述であり、 これらの陳述は、一般に、“予想”、“信じ”、“可能”、“確定”、“推定”、“予想”、“目標”、“計画”、“期待”、“可能”、“計画”、“潜在”、“予測”、“プロジェクト”、“求める”、“求める”、“すべき”、“将”などの用語によって表される。前向きな陳述は、経営陣の信念と仮定に基づいており、本プレスリリースの発表日にのみ管理職に提供される情報である。これらの展望的陳述は、これらに限定されないが、私たちが2023年第2四半期に米国I/II期研究のデータを発表するかどうか、私たちがAMT-061を血友病B患者にもたらすことができるかどうか、br}治療が変革的であるかどうか、私たちが開放ラベルのヨーロッパ研究で患者用量を回復するかどうか[2022年第4四半期 ]あるいは2023年上半期に登録を完了し、2023年第2四半期に米国I/II段階研究の1~2年の後続データを発表するかどうか、2023年に私たちのrTLE計画またはFabry計画にINDを提出するかどうか。多くの理由から、会社の実際の結果は、これらの前向き声明の予想と大きく異なる可能性があり、これらに限定されないが、これらに限定されない：私たちのハンチントン病の臨床試験の延期に関連するリスク、金融と地政学的事件がわが社とより広い経済と医療システムに与える影響、私たちとCSL Behringとの商業化と許可協定、私たちの臨床開発活動、臨床結果、協力手配、監督管理、製品商業化と知的財産権主張、そしてリスク。不確定要因と、会社が2022年2月25日に提出したForm 10−K年次報告書を含む、会社定期証券申告書類に“リスク要因”の項に記載されている他の要因。これらのリスク、不確実性、その他の要素を考慮して、あなたはこれらの前向きな陳述に過度に依存してはいけません。会社は未来に新しい情報があっても、これらの展望的な陳述を更新する義務を負いません。

UniQure 連絡先：

UnQure N.V.

監査されていない合併貸借対照表

UnQure N.V.

監査されていない合併経営報告書