アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，20549
表
(マーク1)
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
あるいは…。
1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
そこからの過渡期について
手数料書類番号
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
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(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
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(税務署の雇用主 識別番号) |
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(主にオフィスアドレスを実行) |
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(郵便番号) |
登録者の電話番号、市外局番を含む：(
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
取引記号 |
所在する取引所名を登録する |
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。“取引法”第12 b-2条規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小報告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照する
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☒ |
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ファイルマネージャを加速する |
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☐ |
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非加速ファイルサーバ |
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☐ |
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比較的小さな報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する。ガンギエイ
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、違います
最後までの実際の実行可能日まで、発行者が所属する各種普通株の流通株数を明記する。
額面0.0001ドルの普通株 |
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(クラス) |
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(2022年10月28日現在債務未返済) |
Sarepta治療会社は
表格10-Q
索引.索引
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ページ |
第1部-財務情報 |
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第1項。 |
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財務諸表(監査なし) |
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3 |
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簡明総合貸借対照表−2022年9月30日と2021年12月31日まで |
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3 |
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2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の簡明総合経営報告書と全面赤字 |
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4 |
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株主権益簡明合併報告書 —2022年と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月 |
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5 |
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キャッシュフロー表の簡明表--2022年と2021年9月30日までの9ヶ月 |
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7 |
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簡明合併財務諸表付記 |
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8 |
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第二項です。 |
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経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
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24 |
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第三項です。 |
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市場リスクの定量的·定性的開示について |
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40 |
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第四項です。 |
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制御とプログラム |
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40 |
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第2部-その他の資料 |
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第1項。 |
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法律訴訟 |
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41 |
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第1 A項。 |
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リスク要因 |
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41 |
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第二項です。 |
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未登録株式証券販売と収益の使用 |
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77 |
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第三項です。 |
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高級証券違約 |
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77 |
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第四項です。 |
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炭鉱安全情報開示 |
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77 |
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五番目です。 |
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その他の情報 |
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77 |
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第六項です。 |
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陳列品 |
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77 |
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陳列品 |
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78 |
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サイン |
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80 |
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2
最初の部分は資金調達ですAL情報
プロジェクト1.融資ALレポート
Sarepta治療会社は
濃縮Consolidaテッド貸借対照表
(監査を受けておらず、千の計で、1株当たり及び1株当たりの金額は含まれていない)
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自分から |
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自分から |
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資産 |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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短期投資 |
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売掛金 |
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在庫品 |
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その他流動資産 |
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流動資産総額 |
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財産と設備、純額 |
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無形資産、純額 |
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使用権資産 |
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他の非流動資産 |
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総資産 |
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$ |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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$ |
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費用を計算する |
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繰延収入，当期分 |
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その他流動負債 |
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流動負債総額 |
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長期債務 |
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賃貸負債、当期分を差し引く |
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繰延収入，当期分を差し引く |
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値段が合うかもしれない |
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他の非流動負債 |
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総負債 |
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株主権益： |
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優先株、$ |
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普通株、$ |
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追加実収資本 |
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その他の総合損失を累計して税引き後純額 |
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赤字を累計する |
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株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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$ |
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監査されていない簡明な連結財務諸表の付記を参照。
3
Sarepta治療会社は
合併報告書Oを簡素化するF経営と総合損失
(監査を受けておらず、単位は千、1株当たり金額を除く)
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次の3か月まで |
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現在までの9ヶ月間で |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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収入： |
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協力する |
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総収入 |
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コストと費用： |
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販売コスト(許可内権利の償却を除く) |
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研究開発 |
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販売、一般、行政 |
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決算費と許可料 |
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許可内権利を償却する |
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総コストと費用 |
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営業損失 |
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その他(赤字)収入、純額： |
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対価格収益や純額があります |
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債務返済損失 |
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その他の費用、純額 |
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) |
優先審査クーポン券の収益を販売する |
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純収入合計 |
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所得税前損益 |
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所得税支出 |
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純損失 |
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その他の全面的な損失： |
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投資が赤字を達成しておらず，税引き後純額 |
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その他総合損失合計 |
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総合損失 |
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1株当たり純損失--基本損失と赤字 |
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年間使用普通株式加重平均株式数 |
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監査されていない簡明な連結財務諸表の付記を参照。
4
Sarepta治療会社は
濃縮合併株主権益表
(監査を受けておらず、千の計で)
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積算 |
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その他の内容 |
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他にも |
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合計する |
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普通株 |
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支払い済み |
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全面的に |
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積算 |
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株主の |
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株 |
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金額 |
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資本 |
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損 |
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赤字.赤字 |
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権益 |
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2021年12月31日の残高 |
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普通株式オプションの行使 |
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限定株式単位/報酬のベスト |
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従業員の下で普通株式を発行する |
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株に基づく報酬 |
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売却可能な未実現損失 |
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純損失 |
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2022年3月31日の残高 |
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普通株式オプションの行使 |
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限定株式単位/報酬のベスト |
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株に基づく報酬 |
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売却可能な未実現損失 |
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純損失 |
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2022年6月30日の残高 |
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普通株式オプションの行使 |
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限定株式単位/報酬のベスト |
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従業員の下で普通株式を発行する |
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株に基づく報酬 |
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上限のあるコールオプションを購入する |
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( |
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一部決算は株式の引受を許可する |
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売却可能な未実現損失 |
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純損失 |
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2022年9月30日の残高 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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積算 |
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||||||
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その他の内容 |
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他にも |
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合計する |
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普通株 |
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支払い済み |
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全面的に |
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積算 |
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株主の |
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株 |
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金額 |
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資本 |
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(損を)得る |
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赤字.赤字 |
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権益 |
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2020年12月31日残高 |
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会計変更の累積影響 |
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普通株式オプションの行使 |
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限定株式単位/報酬のベスト |
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従業員の下で普通株式を発行する |
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株に基づく報酬 |
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売却可能な未実現損失 |
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純損失 |
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2021年3月31日の残高 |
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普通株式オプションの行使 |
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限定株式単位/報酬のベスト |
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税金を源泉徴収する株 |
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2021年6月30日の残高 |
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普通株式オプションの行使 |
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従業員の下で普通株式を発行する |
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2021年9月30日の残高 |
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監査されていない簡明な連結財務諸表の付記を参照。
6
Sarepta治療会社は
濃縮合併Sキャッシュフロー統計表
(監査を受けておらず、千の計で)
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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経営活動のキャッシュフロー： |
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純損失 |
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純損失と経営活動のキャッシュフローの調整： |
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対価格収益や純額があります |
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債務返済損失 |
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減価償却および償却 |
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資産を使用する帳簿金額を減らす |
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非現金利子支出 |
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株に基づく報酬 |
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資産処分損失 |
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優先審査クーポン券の収益を販売する |
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持分投資減価準備 |
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他にも |
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営業資産と負債の変動、純額： |
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売掛金の純増加 |
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在庫が純増する |
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その他の純資産減少 |
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繰延収入純減少 |
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売掛金、売掛金、賃貸負債、その他の負債の純増加(減額) |
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経営活動のための現金純額 |
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投資活動によるキャッシュフロー： |
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財産と設備を購入する |
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販売可能な証券を買う |
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証券の期日と売却が可能である |
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優先審査クーポン券の販売 |
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他にも |
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投資活動が提供する現金純額 |
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資金調達活動のキャッシュフロー： |
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2027年の債券発行で得られた金は、手数料を差し引く |
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2027年債券の発行コスト |
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2019年の定期ローンの満期元金を返済する |
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2019年の定期ローンの債務を返済する |
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2024年期債券の買い戻し |
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2027年債購入上限コールオプション |
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部分決済2024年債の上限株式オプション引受 |
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株式オプションの行使と従業員株式購入項目の株の収益 |
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配当金の株式純額決済に関する支払済み税 |
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融資活動が提供する現金純額 |
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現金、現金等価物、および制限現金の増加 |
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現金、現金等価物、制限された現金： |
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期日の初め |
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期末 |
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現金、現金等価物、および制限現金の入金： |
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現金と現金等価物 |
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他の資産における制限的な現金 |
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現金総額、現金等価物、および限定現金 |
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キャッシュフロー情報の追加開示： |
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非現金投資活動と融資活動補足スケジュール： |
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2027年債の課税債務発行コスト |
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支払すべき帳簿及び売掛金に含まれる無形資産、財産及び設備 |
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使用権資産の取得による賃貸負債 |
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賃貸負債終了 |
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計上された源泉徴収税株式 |
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監査されていない簡明な連結財務諸表の付記を参照。
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Sarepta治療会社は
注意事項財務諸表を簡略化する
(未監査)
1.ビジネスの組織と性質
Sarepta治療会社(その完全子会社“Sarepta”または“会社”とともに)は、独自のRNA標的療法、遺伝子療法、およびまれな疾患を治療するための他の遺伝療法を発見し開発することによって患者を助けることに集中した商業段階の生物製薬会社である。独自，高度差別化と革新的な技術を応用し，その戦略パートナーとの協力により，Duchenne筋ジストロフィー(“Duchenne”)，肢体帯状筋ジストロフィー(“LGMD”)や他の神経筋や中枢神経系(“CNS”)疾患を含む様々な疾患や障害の潜在的治療案を開発している。
米国での製品EXONDYS 51(Eteplirsen)注射剤(“EXONDYS 51”)、VYONDYS 53(Golodirsen)注射剤(“VYONDYS 53”)とAMONDYS 45(Casimersen)注射剤(“AMONDYS 45”)はそれぞれ2016年9月19日，2019年12月12日と2021年2月25日に米国食品·薬物管理局(FDA)の加速承認を得た。ExONDYS 51、VYONDYS 53およびAMONDYS 45は、それぞれDuchenne患者のdystrophin遺伝子変異を治療するために使用され、この変異は、dystrophin遺伝子の第51、53および45エクソンをそれぞれスキップすることができる。ExONDYS 51、VYONDYS 53およびAMONDYS 45は、同社のホスホジアシルモルホリノオリゴマー(PMO)化学およびエクソン技術を用いてdystrophin遺伝子の第51、53および45エクソンをスキップする。エクソンジャンプの目的は，内部切断しているが機能する筋ジストロフィー蛋白の産生を促進することである。
2022年9月30日現在、同社は約
2.主な会計政策の概要
陳述の基礎
添付されていない監査を経ずに簡明総合財務諸表はアメリカ公認会計原則(“アメリカ公認会計原則”)に基づいて作成され、当社及びその完全子会社の勘定を反映している。その合併子会社間のすべての会社間取引は廃止された。経営陣はその会社が
推定と不確実性
米国公認会計原則に基づいて監査されていない簡明な総合財務諸表を作成する場合、管理層は資産、負債、権益、収入、費用及び或いは資産と負債の報告金額に影響する推定と仮定を行う必要がある。実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。
信用リスクが集中する
企業を集中的な信用リスクに直面させる可能性のある金融商品には、顧客からの売掛金、金融機関が保有する現金、現金等価物および投資が含まれる。
8
2022年9月30日まで会社の売掛金の大部分はアメリカの製品販売から来て、すべての顧客は標準的な支払い条件があり、通常要求されています
2022年9月30日までしかし、会社の現金は米国の3つの金融機関に集中しており、これは会社を信用リスクに直面させる可能性がある。しかし、当社は金融機関に重大な違約リスクがあるとは考えていない。同社はまた、高格付け会社、金融機関、政府発行の商業手形、政府·政府機関債券、社債、預金を購入し、いずれかの発行者の信用リスクを制限している。このような金額は時々連邦保険の限度額を超えるかもしれない。当社はこのような金融商品に関連するいかなる信用損失も経験しておらず、そのような金融商品に関連する重大な信用リスクがあるとも信じていない。
重大会計政策
当社の会計政策の詳細については、ご参照ください備考2：主要会計政策と最近の会計公告の概要2021年12月31日までの年度のForm 10−K年度報告。
2022年9月30日現在、会社の会計政策に大きな変化はありません.
3.ライセンスと連携プロトコル
F.ホフマン·ラロ氏有限会社
2022年9月30日及び2021年9月30日まで3ヶ月及び9ヶ月まで、当社は確認します
羅氏合意による共同開発活動に関するコストは運営費用に計上され，羅氏のコストの任意の精算は関連費用が発生した場合にこのような費用の減少に反映される。2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月で、羅氏は運営費用の減少に反映される費用は#ドルであることを返済し、反映しなければならない
Lysogene S.A.Henogen S.A.
2018年10月，当社はLysogene S.A.(“Lysogene”)とライセンスおよび協力協定を締結し，IIIA型ムコ多糖症を治療する遺伝子療法であるLys−SAF 302の開発および商業化を行い，Lysogene S.A.と株式投資協定を締結した。ライセンスと連携協定により、前払い費用のほかに、同社は合計$を支払う必要がある可能性があります
会社は2022年1月11日にLysogeneに終了通知を出し、同社に許可と協力協定を中止する意向を通知した。2022年7月11日に施行された。当社はLysogeneに早期終了罰金を支払う義務はないが，終了後6カ月以内に発生したいくつかの研究や開発補償の支払いに同意しており，これらの費用は実質的ではないと予想される。
当社は2019年12月にHenogen S.A.(“Henogen”)と開発、製造および供給協定を締結した。合意条項によると、Henogenは工場内で製造能力を維持することに同意した
9
LYS−SAF 302を開発、製造、供給する。2022年6月9日、当社はヘンリー根と合意を締結し、開発、製造、供給協定を終了した。そのため、同社は#ドルの費用を記録した
研究とオプション協定
同社は第三者と研究·オプション協定を締結し，会社の遺伝子療法管理に利用可能な様々な技術や生物製剤を開発している。これらのプロトコルは，一般に臨床前開発計画に関する研究サービスと，臨床開発許可技術のための選択肢を規定している。これらの合意下のオプションを行使する前に、会社は最大$の支払いを要求される可能性がある
記念碑的義務
同社には適切な許可と協力協定があり、協定実行時に前払い費用を支払うほか、候補製品の研究新薬申請の提出から商業販売の承認まで、いくつかの記念碑的な支払いが義務付けられている。2022年9月30日から、同社は義務があるかもしれない
4.公正価値計測
当社には公正価値で入金された金融資産および負債がいくつかあり、公正価値計量会計基準に記載されている公正価値階層では1、2または3級に分類されている。
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2022年9月30日までの9ヶ月と12ヶ月以内に2021年12月31日と、Level 3に転入または転送する資金がありません
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2022年9月30日までの公正価値計測 |
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合計する |
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レベル1 |
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(単位：千) |
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資産 |
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貨幣市場基金 |
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商業手形 |
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政府·政府機関債券 |
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社債 |
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負債.負債 |
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値段が合うかもしれない |
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総負債 |
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2021年12月31日までの公正価値計測 |
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合計する |
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レベル1 |
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レベル3 |
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(単位：千) |
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資産 |
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負債.負債 |
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値段が合うかもしれない |
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総負債 |
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同社の公正価値は、公正価値レベルで1級に分類される資産には、通貨市場基金とLysogeneに対する会社の戦略投資が含まれている。
同社の公正価値は、公正価値レベルにおいて2級に分類される資産には、商業手形、政府および政府機関債券、社債、預金証書が含まれる。これらの資産は最初に取引価格で評価され、その後、各報告期間終了時に第三者定価サービスを利用して評価される。定価サービスは観察可能な市場投入を使用して価値を確定し、価値は主に報告可能な取引から構成される。いくつかの原始期限日から3ヶ月未満の政府·政府機関債券は、2022年9月30日までの監査されていない簡素化総合貸借対照表に現金等価物として記載されている。
同社の公正価値は，公正価値レベルで3級に分類された資産には，Lacerta治療会社(“Lacerta”)Aシリーズ優先株への戦略投資と，他の2つの私営バイオテクノロジー会社への戦略投資が含まれている。Lacertaに関するもっと多くの情報は、お読みください備考3：ライセンスと連携プロトコル2021年12月31日までの会社年次報告Form 10-K。Lacerta投資の公正価値は、最初にブラック-スコルス-マートンオプション定価モデルによって確認されたコスト方法に基づいていた。オプション定価モデルの中で最も重要な仮定は、上場企業の歴史的変動性、Lacertaの潜在的撤退の推定期間、およびある米国債金利に基づく無リスク金利を含む。他の2つの民間会社への投資は購入時の公正価値に基づいて計上され、それぞれの投資コストで計量される。各報告期間末に、発行者が類似または同じ権益証券を発行したり、減価トリガイベントが発生したりする場合、当社の戦略投資の公正価値は調整される。2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に会社が記録した減価損は#ドルだった
同社のまたは有価負債は、公正価値レベルにおいてレベル3に分類され、派生製品定義に適合する個別許可プロトコルに従って売却株主へのMyonexusTreateutics，Inc.(“MyonexusTM”)への支払い、および規制関連または有払いの2つの学術機関への支払いに関する。Myonexusに関する情報をもっと知りたいのですが、お読みください備考3：ライセンスと連携プロトコル本年度までの会社年度報告Form 10−K
11
2021年12月31日.あるいは有価負債は、確率重み付け期待キャッシュフローに基づく収入法を用いて推定され、マイルストーンの実現に関する業界ベースの確率調整の仮定が組み込まれているため、支払いの可能性である。この公正価値計量は市場では観察できない重大な投入に基づいているため、第三級計量に属する。マイルストーンを達成する可能性の大きな変化を増加または減少させるか、またはマイルストーンを達成するのに要する時間を短縮または延長することは、負債の公正価値のそれに応じて増加または減少をもたらす。各報告期間の終了時に、公正価値は、最新の利益仮定を反映するように調整される。
次の表は、各期間の第3レベル財務負債公正価値の前転を示す
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自分から |
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(単位：千) |
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公正価値、2021年12月31日まで |
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価値変動を公平に見積もる |
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公正価値、2022年9月30日まで |
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自分から |
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(単位：千) |
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公正価値、2020年12月31日まで |
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価値変動を公平に見積もる |
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( |
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公正価値、2021年9月30日まで |
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$ |
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#ドル純減少
5.現金、現金等価物、および有価証券
下表は、監査されていない簡明総合貸借対照表の現金等価物に含まれる同社の購入日から90日以内に満期になった金融資産をまとめたものである
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自分から |
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自分から |
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(単位：千) |
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貨幣市場基金 |
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政府·政府機関債券 |
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合計する |
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当社の政策は、多様なポートフォリオを維持することで、その金融資産の信用リスクを低減し、期限や投資タイプのリスクを制限することである。2022年9月30日までの会社の売却可能証券の加重平均満期日は約
次の表にその会社の状況をまとめた上記期間までの現金、現金等価物、および短期投資：
12
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2022年9月30日まで |
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償却する |
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毛収入 |
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毛収入 |
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公平である |
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(単位：千) |
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記事で述べたように |
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2021年12月31日まで |
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償却する |
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毛収入 |
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毛収入 |
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公平である |
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(単位：千) |
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現金と貨幣市場基金 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
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現金と現金等価物の合計 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
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記事で述べたように |
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現金と現金等価物 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
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現金と現金等価物の合計 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
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6.売掛金および製品販売準備金
2022年9月30日と2021年12月31日までの会社の売掛金はドルである
表に示した各期間の割引と手当準備金の変動状況の分析をまとめた
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記憶容量に応じて料金を計算する |
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戻ってきて |
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タイムリーに支払う |
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その他の課税項目 |
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合計する |
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(単位：千) |
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残高、2021年12月31日まで |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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規定 |
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支払·貸方 |
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( |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
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残高、2022年9月30日まで |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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|||||
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記憶容量に応じて料金を計算する |
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戻ってきて |
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|
タイムリーに支払う |
|
|
その他の課税項目 |
|
|
合計する |
|
|||||
|
|
(単位：千) |
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|||||||||||||||||
残高、2020年12月31日まで |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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|||||
規定 |
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支払·貸方 |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
残高、2021年9月30日現在 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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|||||
以下の表は、同社が監査していない簡明総合貸借対照表に記載されている各時期の準備金総額をまとめたものである
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自分から |
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自分から |
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(単位：千) |
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売掛金の減価 |
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$ |
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$ |
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計算すべき費用の構成要素 |
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総埋蔵量 |
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$ |
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$ |
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13
7.在庫
次の表に示す期間の会社在庫の構成部分をまとめた
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自分から |
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自分から |
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(単位：千) |
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原料.原料 |
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$ |
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$ |
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進行中の仕事 |
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完成品 |
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総在庫 |
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$ |
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$ |
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2022年9月30日または2021年12月31日まで、材料在庫備蓄はありません。非流動在庫には、原材料と製品在庫が含まれており、当社の監査されていない簡明総合貸借対照表に計上されている他の非流動資産である。非当期在庫は私たちの正常な運営周期以外に消費される予定です。
以下の表は、各期間の会社在庫の貸借対照表の分類をまとめたものである
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自分から |
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自分から |
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(単位：千) |
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貸借対照表分類 |
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在庫品 |
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$ |
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他の非流動資産 |
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総在庫 |
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$ |
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$ |
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8.その他の資産
次の表は、示された各時期の会社の他の流動資産をまとめています
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自分から |
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自分から |
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(単位：千) |
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製造業に関連する預金と前払い |
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$ |
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$ |
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協同して応収する |
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臨床と臨床前費用を前払いする |
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プリペイドメンテナンスサービス |
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研究費を前払いする |
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前払い保険 |
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他にも |
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その他流動資産総額 |
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$ |
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$ |
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||
次の表は、各時期における会社の他の非流動資産をまとめています
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自分から |
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自分から |
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(単位：千) |
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非流動在庫 |
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$ |
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$ |
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||
製造業に関連する預金と前払い |
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戦略投資 |
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制限された現金と投資 |
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臨床費用を前払いする |
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他にも |
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その他非流動資産合計 |
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$ |
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$ |
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14
9.課税費用
次の表は、同社の示した各期間の課税費用をまとめたものである
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自分から |
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自分から |
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(単位：千) |
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契約製造コストを計算する |
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$ |
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$ |
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製品収入関連準備金 |
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従業員の給与コストを計算する |
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臨床と臨床前コストを計算すべきである |
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専門費用を計算する |
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課税税 |
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課税所得税 |
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利子支出を計算する |
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協力コストに応じて分担する |
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研究協定を賛助すべきである |
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他にも |
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費用総額を計算する |
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$ |
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$ |
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10.負債
2027年変換可能チケット発行
2022年9月16日、同社はドルを発行した
2027年債券は満期前の場合によっては会社普通株に変換でき、転換率は
2027年に発行された債券は2025年9月20日までに償還することはできない。2025年9月20日以降、会社が最終報告した普通株販売価格が2027年普通株の販売価格を超える場合、会社は2027年債券の全部または任意の部分を現金で償還することができ、償還価格は償還した2027年債券の元本に相当し、課税と未払いの利息を加えることができる
15
2022年に上限のコール取引
2027年債の発行については、当社が取引相手とひそかに協議した封印は、2027年の債券転換の潜在的な減額影響を最小限に抑えることを目的としている(“2022年完封催促”)。2022年に上限のあるコールオプションの初期実行価格は約1ドル
2024年転換手形発行
2017年11月14日会社はドルを発行しました
2024年債は満期前の場合は会社普通株に変換でき、転換率は
2024年期手形は満期日まで当社で償還することはできません。2024年債保有者は当社に現金で債券の全部または一部を買い戻すことを要求する権利がある
2017年の電話取引上限
2024年債の発行については、当社は取引相手と私的協議の上限催促取引を締結し、2024年債転換の潜在的な減額影響を最小限に抑えることを目的としている(“2017上限催促”)。2017年に上限のあるコールオプションの初期実行価格は約1ドルだった
16
2024年債券買い戻し
2027年債の発行については、当社は2022年9月14日に単独の私的交渉取引を行い、未償還の2024年債を一部買い戻す。所持者はドルを両替しました
2017年には上限の催促分決済があります
上記部分の2024年債を買い戻したため、当社は2022年9月19日に2017年に相手側と合意を締結し、2017年の完封催促分を終了し、名目金額は買い戻しの2024年債券元金に相当する。契約終了について、会社は#ドルを受け取りました
2019年の定期融資を中止する
2022年9月16日、上記の2027年債券発行で得られた金を利用して、当社はBiophma Credit PLCとBiophma Credit Investments V(Master)LPに2019年12月の定期ローンに関するすべての未返済金額を全額返済し、すべての満期債務を全額返済した。支払い総額は約$である
派生商品
デリバティブに埋め込まれた経済的特徴およびリスクが宿主契約の経済的特徴およびリスクと明確ではなく密接に関連している場合、派生商品に埋め込まれたものと同じ条項を有する単独のツールがASCテーマ815の範囲に従うデリバティブである場合には、埋め込みデリバティブを主契約から分離してデリバティブとして入金する必要がある派生ツールおよびヘッジ(“ASC 815”)。ASC 815は、報告エンティティが発行したツールの範囲例外を含み、これらのツールは、(1)報告エンティティ自身の株式をインデックスとし、(2)報告エンティティの財務報告書において株主権益別に分類される。
2027年手形のすべての特徴は、個々の会計を派生ツールとして必要かどうかを決定するために評価された。2027年手形における両替特徴は当社の普通株にのみインデックスが作成されており、当社は当該等の手形を株式で決済する選択権を保持しているため、この両替特徴には派生製品として“範囲例外”とみなされる資格があり、この変換特徴は“固定に固定されている”という資格に適合しているため、固定通貨金額に等しい変換可能手形と当社の固定数量の株式の公正価値との差額を決済することを意味するため、当社は派生ツールとして単独で計算していない。いくつかの違約イベント下の権利のような手形の他の特徴は、関連する債務ホストツールの経済的特徴およびリスクと明確かつ密接な関連がないと考えられるが、これらの特徴の公正な価値は無関係であると決定される。
Sareptaは上限引受オプションを行使した場合に株式を取得する権利を保持しているため、完封された償還は会社普通株のみをインデックスとし、株主権益に分類される。上限のあるコールオプション支払いのためのプレミアムは，その成立時の公正価値に相当し，追加実収資本の減値を計上する.
債務総額
2022年9月30日と2021年12月31日現在、同社が記録した金額は約
次の表は、同社の指す時期の債務スケジュールをまとめたものである
17
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自分から |
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自分から |
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(単位：千) |
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2024年発行の債券元本額 |
$ |
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|
$ |
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2027年発行の債券元本額 |
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2024年債の未償却割引-債務発行コスト |
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( |
) |
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( |
) |
2027年債の未償却割引-債務発行コスト |
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( |
) |
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転換可能手形の帳簿純価値 |
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2019年の定期貸出元金額 |
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未償却割引 |
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( |
) |
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2019年の定期ローンの帳簿純価値 |
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債務融資の帳簿価値総額 |
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$ |
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2024年手形の公正価値 |
$ |
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$ |
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2027年手形の公正価値 |
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2019年の定期ローンの公正価値 |
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債務融資の公正価値総額 |
$ |
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$ |
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||
2027年債券および2024年債券の公正価値は、公開市場取引を基準とし、公正価値レベルで第1級に分類される。2019年12月の定期融資の公正価値は公正価値レベルで2級に分類され、割引キャッシュフロー分析を用いて確定され、市場金利は信用リスクに応じて調整することが重要な投入となっている。
次の表は、会社の債務スケジュールに基づいて支払うべき元本総額をまとめたものである
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自分から |
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(単位：千) |
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2022年(10月~12月) |
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$ |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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支払総額 |
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$ |
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2022年残り時間、2023年12月31日現在、2024年、2025年、2026年と2027年までの年間長期債務元金と契約利息の合計満期日はe $
11.株ベースの報酬
次の表は、会社が一定期間ごとに付与した株式報酬をまとめています
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9月30日までの3ヶ月間 |
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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贈与金 |
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重みをつける |
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贈与金 |
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重みをつける |
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贈与金 |
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重みをつける |
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贈与金 |
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重みをつける |
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株式オプション |
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$ |
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限定株式単位* |
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18
補償するこれらの贈与と関係があります。表に示す期間に付与された株式オプションおよび残りのRSUは、サービスベースの基準およびホームのみを有する
修正を許可する
2017年6月に会社は最高経営責任者に
修正された増分補償コストを決定するために，修正後の裁決の公正価値を，その条項や条件が修正される直前に計測された元の裁決の公正価値と比較した.帰属部分は発効日に直ちに帰属するため、帰属部分はサービスまたは市場条件を備えていない。したがって、既得られた部分修正された公正価値はBlack-Scholes-Mertonオプション定価モデルに基づいており、修正前の公正価値はモンテカルロシミュレーションを有する格子モデルに基づいている。授与されていない部分は市場条件を持つ賞のみを代表する。修正前および修正後の非帰属部分の公正価値は、モンテカルロシミュレーションを有する格子モデルによって決定される。非ホーム部分の異なる増分に関連する増分コストは、それぞれ派生するサービス期間内に在庫ベースの補償費用として確認され、これはモンテカルロシミュレーションの結果であり、修正日から約1.3年以内に完全に確認されるであろう。
2022年9月30日までの3ヶ月以内に,
株に基づく報酬費用
2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月間、株式ベースの報酬支出総額は$
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次の3か月まで |
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現在までの9ヶ月間で |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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(単位：千) |
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研究開発 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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販売、一般、行政 |
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株式に基づく報酬総支出 |
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$ |
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$ |
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次の表は、監査されていない簡明な連結業務報告書と総合損失のうち、贈与タイプ別に列挙された株式ベースの補償費用を贈与タイプ別にまとめています
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次の3か月まで |
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現在までの9ヶ月間で |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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|
(単位：千) |
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株式オプション |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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制限株式奨励/単位 |
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従業員株購入計画 |
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株式に基づく報酬総支出 |
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$ |
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$ |
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$ |
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|
$ |
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19
12.その他(赤字)収入、純額
下表はその他の収入，純額をまとめた表示されている句点：
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次の3か月まで |
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現在までの9ヶ月間で |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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(単位：千) |
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利子支出 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
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$ |
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利子収入 |
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対価格収益があったり、純額* |
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債務返済損失 |
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( |
) |
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( |
) |
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持分投資減価準備 |
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( |
) |
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( |
) |
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売却優先審査の収益 |
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その他の費用、純額 |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
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純収入合計 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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*
2021年2月、当社はFDAと、FDAから取得したAMONDYS 45の承認に関連するまれな小児科疾患優先審査証明書(“PRV”)を販売する協定を締結した。1976年に改正された“ハート-スコット-ロディノ反トラスト改良法”によると、会社は2021年4月に適用待ち期間を終了し、PRVの販売を完了し、#ドルの収益を獲得した
13.レンタル証書
同社はマサチューセッツ州のケンブリッジ、アンドーバーとバーリントン、オハイオ州のダブリンとコロンブス、ノースカロライナ州のダラムに不動産運営賃貸契約を持っており、これらの賃貸契約はレンタル期間ごとに計画通り毎年レンタル料を増加させることに規定されている。当社はまた、そのいくつかの製造及び供給契約の中で、当社がその施設や関連設備の使用を制御していると判断したため、テナント契約を決定した。Catalent，Inc.(“Catalent”)の製造·供給プロトコルに関するより多くの情報は、お読みください備考21：支払いの引受およびまたは事項2021年12月31日までの会社年次報告Form 10-K。
マサチューセッツ州ベッドフォード
当社は2022年4月22日にリース契約(“ベッドフォードリース”)を締結した
年内満期の未割引レンタル料
2022年5月、会社はベッドフォード賃貸契約を実行するために、現金保証金を担保とした信用状を発行し、保証金は約#ドルだった
20
オハイオ州コロンボ市
2018年12月22日、当社はオハイオ州コロンボ市の研究開発施設の賃貸契約(“コロンブスリース”)を締結しました。二零二年五月十九日(“コロンブスレンタル改訂日”)に、当社はコロンブス賃貸に対して改訂を締結し、敷地面積の拡大とレンタル期間の延長(“コロンブス改訂”)を締結した。コロンブス修正案は現在の形から約10%に拡張されました
各拡張空間は，大家がその空間の制御権を会社が設計·建設活動を行う約日(“コロンブス着工日”)に渡し始めた。会社はコロンブスの着工日の九ヶ月後に各拡張空間の賃貸料を支払う義務があります。コロンブス賃貸借契約とコロンブス改正案は2036年12月31日に満期になり、会社はレンタルを延長する権利があります
2022年6月1日、同社は同住宅の面積約2500平方メートルのエリアでの設計と施工を開始した
14.1株当たり純損失
1株あたりの基本純損失の計算方法は，純損失を発行済み普通株の加重平均株式数で割ることである。1株当たり純損失の計算方法は，純損失を普通株と発行済み希釈普通株等価物の加重平均株式数で割ることである
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次の3か月まで |
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現在までの9ヶ月間で |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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(千単位で、1株当たりを除く) |
|
(千単位で、1株当たりを除く) |
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純損失 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
加重平均発行済み普通株式-基本 |
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希釈性証券の影響* |
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加重平均発行普通株式-希釈 |
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1株当たり純損失--基本損失と赤字 |
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( |
) |
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( |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
*
21
♪the the the潜在転化率
15.支払いの引受およびまたは事項
製造義務
次の表は、会社の製造債務による取消不能契約債務総額をまとめたものである
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自分から |
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(単位：千) |
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2022年(10月~12月) |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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2026 |
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その後… |
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製造業コミットメント総額* |
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$ |
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*
また，会社の上記製造義務の一部として生産された任意の候補薬物製品が規制部門の承認を得た場合，それぞれの製造側と追加的な最小ロット要求を提示する必要がある。
Thermo Fisher Science，Inc.
Thermo Fisher Science，Inc.(“Thermo”)と締結された開発、商業製造、供給協定(改訂)によると、同社は、注文したものがサービスであっても商品であっても、必要または有料で年間保証調達を行うことを約束している。2022年6月30日までの3ヶ月以内に、これまでに実行されてきた作業注文と2022年度の開発作業完了の残り時間に基づいて、2022年12月31日までにすべての保証調達要求を満たすことができない可能性が高いと判断した。そのため、同社は約#ドルの損失を確認した
Thermoに関するもっと多くの情報は、お読みください備考21：支払いの引受およびまたは事項2021年12月31日までの年度のForm 10−K年報.
訴訟を起こす
通常の業務過程において、当社は、時々、その技術を使用した治療法によって生じる証券、雇用、知的財産権、または他の態様に関連する事項を含むか、または含むことができる様々な法的クレーム、訴訟、およびクレームの当事者とされる。潜在的損失が発生する可能性があると考え、損失金額を合理的に推定し、可能な損失範囲を決定することができる場合には、法的訴訟のために損失または準備金を記録する。損失が合理的であると判断した場合、または準備金を超える損失が合理的であると判断した場合、情報を開示します。我々は、このような合理的な可能な損失の推定またはそのような合理的な可能な損失の総範囲を提供し、我々がその推定を行うことができないと考えない限り、。当社には重大または損失すべき項目は一切記録されておらず、経営陣は、2022年9月30日現在、以下に述べる事項のいずれの重大な損失範囲も推定できないと考えている。
2020年9月15日Regenxbio Inc.(“ReGenX”)とペンシルバニア大学の受託者は、同社とSarepta Treateutics Three，LLC(“Sarepta”と総称される)を米デラウェア州地方裁判所に起訴した。原告は“米国法典”第35編第271(A)-(C)節に基づいて、SRP-9001を含む腺関連ウイルス(“AAV”)遺伝子治療製品を製造するために使用される特許培養宿主細胞技術を直接または間接的に製造および使用することを理由として、米国特許第10，526，617号(“617特許”)への特許侵害を主張している。具体的には苦情は基本的に
22
Sareptaおよびその契約製造業者は、AAVRh 10と少なくとも95%のアミノ酸相同性を有するカプシドタンパク質をコードする組換え酸分子を含む宿主細胞の使用を代表して、ReGenXが主張する‘617特許を侵害することを告発した。原告は，禁令救済，侵害と故意侵害の判決，合理的な特許権使用料(3倍損害賠償金)を下回らない指定されていない金額の損害賠償，弁護士費と費用，および裁判所が公正と判断した他の救済を求めた。2022年1月4日，裁判所はSareptaが“米国法典”第35編271(E)(1)条に記載されている無侵害の安全港規定に基づき，連邦民事訴訟手続規則12(B)(6)に基づいて当該案を却下する動議を却下した。Sareptaは2022年1月18日に訴えに回答し、事件のスケジュールが確定し、裁判は2024年1月29日に開始される。
2021年7月13日、日本新屋株式会社(“日本新屋”または“NS”)が米国デラウェア州地方裁判所で同社を提訴した。NSは、Sareptaが米国特許商標局の特許裁判および控訴委員会に7つの党派別審査請願書(IPR出願番号IPR 2021−01134、IPR 2021−01135、IPR 2021−01136、IPR 2021−01137、IPR 2021−01138、IPR 2021−01139、IPR 2021−01140)、IPR 2021−01136、IPR 2021−01137、IPR 2021−011337、IPR 2021−01138、IPR 2021−01139、IPR 2021−01140)を7つ提出したため、Sareptaは技術に関連するいくつかのNS特許を無効にしようとしている(米国特許第9、708、361、10、385、092、10、407、461、10、487、10、647、10、747、10、647、10、641、10、647、10、641、10、647、10、647、10、647、10、641、10、647、10、641、10、647、10、641、10、647、10、641、10、647、10、641、10、647、10、647、10、647、10、647、10、647、10、647、10、641、10、647、10、647、10、647、10、647、10、647、10、647、10、641、10、647、10、647、10、647、10、647、10、647、10、647、10、647、10、647、10、647、10、647、10、647、10、647、10、647、10、647、10、647、10、647、10、647、10、641、747、10、647、10、641、10、647、10、641、10、647、10、641、747、10、641、10、647、10、6662、217および10，683、322、および総称して“NS特許”と呼ばれる)。また，NSが特許侵害と個々のNS特許を故意に侵害する行為は，エクソン53がスキップした製品VYONDYS 53(Golodirsen)の販売を含むSareptaの活動に起因するといわれている。NSはまた、エクソン53がスキップした製品Viltepso(Viltolarsen)の販売、および西オーストラリア大学(“UWA”)が当社に許可したいくつかの特許が無効であることを含む、その活動によってNSが告発された非侵害行為を決定することを求めている(米国特許番号9，994，851，10，227，590、総称して“UWA特許”)。NSは、Sareptaによって告発された侵害行為、および裁判所が公正で適切であると考えている他の救済に起因する法的費用および費用、金額を示さない金銭救済(3倍損害賠償)を求めている。2022年1月、PTABはSareptaの知的財産権出願に対する応答として、すべてのNS特許のすべての権利要件を承認し、SareptaがNS特許不特許を証明する上で合理的な成功可能性を証明したと認定した。NSは知的財産権請願書の撤回を求めるだけで初期禁止動議を提出した, 2022年2月8日、米国連邦巡回控訴裁判所はこの裁決を覆し、地域裁判所に送り返し、最終的にこの裁決を承認した。Sareptaはその後、2022年6月14日に終了した知的財産権を撤回した。
2021年12月27日，地域裁判所はSareptaによる却下動議を部分的に承認·却下し，2022年1月14日に第2次改訂後の訴え(SAC)を提出するようNSに命じた。SACでは，NSは2021年7月13日に最初に訴えられたすべての権利要求を維持したが，UWA特許を侵害していないことを除外した。2022年1月28日、SareptaはSACに答弁状を提出し、そのエクソン53が製品Viltepso(Viltolarsen)および契約違反活動をスキップしたことによるWWAの特許侵害を含むNSおよびNS Pharma Inc.に対して抗弁および反訴を行った。SareptaはまたNS特許の無効を決定することを求めている。Sareptaは、NSの告発に対する抗弁的救済裁決、違約判決、NS特許無効の確定、WWA特許の侵害および故意侵害の判決、法的費用および費用、NS告発の侵害の指定されていない金額の金銭救済(3倍損害賠償)、および裁判所が公正で適切であると思う他の救済を求めている。2022年8月16日、裁判は2024年5月13日に開始される予定の日程令に入った。
23
プロジェクト2.経営陣の議論と分析財務状況と経営実績。
経営陣が財務状況および経営業績を検討·分析する目的は、サイリプタ治療会社の財務状況、財務状況の変化、経営業績を理解することである。本節では、本四半期報告の第1部10-Q表と、2021年12月31日現在の10-K表に関する当社の年次報告書の章を、“第2部-第7項-経営陣の財務状況と経営業績の検討と分析”と題する章とともに読まなければならない。本議論は、一般に、“信じる”、“予想”、“予想”、“意図”、“計画”、“将”、“可能”、“推定”、“可能”、“継続”、“進行中”、“予測”、“潜在”、“可能”、“求める”および他の同様の表現、ならびにこれらの語の変形または否定によって識別されるいくつかの前向きな陳述を含む。これらの陳述は、私たちの未来の計画、目標、期待、意図、および財政的表現、およびこれらの陳述が根拠とする仮定と関連がある。これらの展望的な陳述は含まれているが、これらに限定されない
24
法律または米国証券取引委員会の規則および法規の要件を除いて、本報告書の発行日後に、本四半期報告書の10-Q表に含まれる任意の前向き陳述を更新する義務はありません(“米国証券取引委員会”)それは.私たちは読者に展望的な陳述に過度に依存しないように注意する。我々の実際の結果は，本四半期報告でForm 10-Qで検討した結果とは大きく異なる可能性がある.本Form 10-Q四半期報告書に含まれる前向き声明、および私たちが時々行う他の書面および口頭前向き声明は、いくつかのリスクおよび不確実性の影響を受ける可能性があり、これらのリスクおよび不確実性は、本Form 10-Q四半期報告書の“リスク要因”の項目で決定されたリスク、不確実性、および仮説を含む実際の結果が前向き声明で予想される結果と大きく異なる可能性がある。
概要
我々は商業段階の生物製薬会社であり，独自のRNA標的療法，遺伝子療法，その他のまれな疾患の治療に用いられる遺伝療法を発見·開発することで患者を支援することに注力している。我々の独自，高度差別化と革新的な技術を応用し，我々の戦略パートナーとの協力により，Duchenne筋ジストロフィー(“Duchenne”)，肢体帯状筋ジストロフィー(“LGMD”)や他の神経筋や中枢神経系(“CNS”)関連疾患を含む様々な疾患や障害の潜在的治療案を開発している。
私たちは3つの製品を商業化していますこれらの製品はFDAの加速承認を得ています
著者らは各種のEXONDYS 51、VYONDYS 53とAMONDYS 45の臨床試験を行っており、これらの製品の臨床利益を検証と記述するために、著者らのFDA発売後の要求/承諾を遵守しなければならない研究を含む。
私たちの主な候補製品は、私たちの戦略パートナーと協力する製品を含み、以下のように概説します
25
著者らが準備中のプロジェクトは40余りの臨床前と臨床開発の異なる段階にあるプロジェクトを含み、著者らの精密遺伝医学方面の多方面の方法と専門知識を反映し、稀な疾病患者の生活を深く変化させる。
製造、供給、流通
私たちは独自の最先端の化学、製造と制御(CMC)能力を開発し、臨床開発と商業化を支援するために、私たちの製品と候補製品の製造とテストを可能にした。私たちは私たちの製造技術とテスト方法を改善して最適化し続けている。私たちはすでに第三者サプライヤーといくつかの製造と供給手配を達成しており、これらのサプライヤーはこれらの能力をある程度利用して、私たちのいくつかの候補製品とその部品の生産を支援するだろう。過去数年間、私たちは施設も開設し、私たちの内部研究開発能力を大幅に強化した。しかし、我々は現在、我々の製品および商業および/または臨床使用のための候補製品を生産するための内部良好な製造規範(“GMP”)の製造能力を持っていない。私たちの現在と未来の製造需要を満たすために、私たちは専門の契約製造組織(各組織はCMO)と供給協定を締結し、私たちの製品のためにカスタマイズされた原材料、活性薬物成分(“原料薬”)、薬品製品と完成品、ならびに商業と臨床候補製品を生産した。私たちのすべてのCMOパートナーは、幅広い技術専門家、GMP経験、そして私たちの特定の技術を製造する経験を持っています。
私たちのビジネスDuchenneプロジェクトについては、既存のCMOと協力して、製品能力を中型から大型に向上させます。我々のビジネス製品に必要な数量，品質，純度の原材料や原料薬を生産できる会社数は限られているが，我々のこれまでの努力により，我々の現在のCMOネットワークはこれらの要求を満たし，必要に応じて生産能力を拡大することができると信じている。さらに私たちは継続して
26
全体的な能力を向上させ、限られた数量のサプライヤーに依存して製造することによるリスクをさらに低減するために、より多くのサプライヤーとのさらなる関係を評価し続ける。
我々のビジネス製品は，患者に薬物を提供する家庭輸液専門薬局サプライヤーと，病院や病院外来診療所にわが製品を流通する専門流通業者からなる限られたネットワークを介して米国で流通している。私たちの製品を商業化する前にアメリカ以外の患者に流通することについて、私たちはすでに第三者流通業者やサービスプロバイダと契約を結び、私たちのEAPを通じていくつかの国と地域で私たちの製品を流通しています。私たちは私たちの製品が承認された司法管轄区で商業流通を行うために、私たちのネットワークを拡大し続ける予定です。
セマー飛世爾(“Thermo”)，Catalent，Inc.(“Catalent”)とAldevron LLC(“Aldevron”)との連携により，われわれの遺伝子療法製造能力は大きく増強された。我々は，AAVに基づく製造のすべての面で，遺伝子治療や遺伝子編集供給を含むハイブリッド開発と製造戦略を採用し，インターワークフロー開発専門知識を構築するとともに，一流の製造パートナーと密接に協力し，遺伝子治療プロジェクトの開発と商業化を加速している。ThermoやCatalentとのパートナーシップは，我々のSRP−9001 Duchenne計画やLGMD計画の臨床的·商業的製造能力を支援するとともに，将来の潜在的遺伝子治療計画の製造プラットフォームとなることが予想される。この協力はプロセス開発、臨床生産とテスト、そして商業製造を統合した。アルドフロンは、私たちのSRP-9001 Duchenne計画およびLGMD計画にGMPレベルのプラスミドを提供し、夏科-マリー-トゥース病(“CMT”)および他の神経筋および中枢神経系関連疾患のような未来の遺伝子治療計画にプラスミド源材料を提供することが予想される。
我々の商業製品や候補製品のメーカーやサプライヤーはFDA現行のGMP(“cGMP”)の要求や外国規制機関が規定する他の規制の制約を受けている。私たちは私たちの第三者パートナーに依存してcGMP要求と適用された外国基準を遵守し続ける。
現金、現金等価物、制限現金、および投資
2022年9月30日現在、私たちは、10.386億ドルの現金および現金等価物、10.339億ドルの短期投資、および1900万ドルの長期限定現金を含む約20.915億ドルの現金、現金等価物、制限現金および投資を持っている。私たちの現金、現金等価物、制限された現金、および投資残高は、私たちの現在の運営計画に少なくとも今後12ヶ月の資金を提供するのに十分だと信じています。
私たちが長期的に成功する可能性は、新薬製品の開発と商業化の過程でよく遭遇する費用、困難と遅延、市場競争要素、政府援助の精算計画に関連するリスク、そして私たちの運営が置かれている複雑な監督環境を考慮しなければならない。
新冠肺炎が大流行する
新冠肺炎疫病は世界各地の公衆衛生と経済に巨大な挑戦をもたらした。私たちの業務運営、財務状況、業績はある程度の影響を受けており、この影響は今後数四半期継続すると予想されています。
私たちは新しい冠肺炎疫病が私たちの業務、運営、そして財務状況と業績に与える影響を評価し続けている。しかし、詳細な追跡と計画が行われているにもかかわらず、将来の事態発展の不確実性により、大流行が私たちの業務、業務結果、財務状況に与える影響の程度を正確に予測することはできない。新冠肺炎疫病はどの程度直接或いは間接的に著者らの業務、運営結果と財務状況に影響するかは、高度な不確定と正確に予測できない未来の発展に依存し、出現する可能性のある新冠肺炎に関する新しい情報、疫病を抑制或いはその影響に対応するための行動、及び現地、地区、国家と国際市場への経済影響を含む。新冠肺炎の大流行による各種リスクに関するより多くの情報は，本四半期報告におけるリスク因子表10−Qを参照されたい。
27
重要な会計政策と試算
当社の財務状況と経営結果の検討と分析は、本報告の他の部分に含まれる監査されていない簡明総合財務諸表に基づいている。米国で一般的に受け入れられている会計原則に基づいて、監査されていない簡明な総合財務諸表を作成し、列挙された期間の資産、負債、収入および費用に影響を与える報告金額、または資産と負債の関連開示に影響を与える推定と判断を行うことを要求する。その中のいくつかの判断は主観的で複雑である可能性があるため，実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある.我々が依存する推定と判断は，我々がこれらの推定や判断を行う際に得られた歴史的経験や情報に基づいて合理的であると考えられる.もしこれらの推定と実際の結果の間に大きな差があれば、私たちが監査していない簡明な総合財務諸表は影響を受けるだろう。我々の判断や推定は適切であると考えられるが，実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある.以下の会計政策は、監査されていない簡明な連結財務諸表を作成する際に使用される判断と推定に最も重要であると考えられる
我々が2021年12月31日までの年度のForm 10−K年報で詳述した重要会計政策および推定には大きな変動はなかったが，以下の項目を除いて，これらの政策および推定は，審査されていない簡明総合財務諸表を作成する際に用いたより重要な判断および推定を反映している。
市場条件に応じて奨励金を株式補償する
私たちは公正価値法を使用して株に基づく報酬費用を決定する。市場条件を持つ株式報酬の公正価値は，モンテカルロシミュレーションを持つ格子モデルに基づく.格子モデルは，報酬の期待期限と対象株式の価格変動を含む主観的仮定を用いることが要求される.市場状況に基づいて株式報酬支出の公正価値を計算する際に使用される仮定は、管理層の最適な推定を代表するが、これらの推定は、固有の不確実性と管理判断の応用に関する。したがって、もし要因が変化すれば、私たちは異なる仮定を使用して、私たちの株式ベースの報酬支出は将来的に実質的に異なるかもしれない。
28
2022年と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の経営実績
以下の表は、選定された監査されていない簡明な統合業務報告書データを示し、それぞれに示す各期間を示す
|
|
次の3か月まで |
|
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|||||||
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|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
|
|
(千単位で、1株当たりを除く) |
|
|
$ |
|
|
% |
|
|||||||
収入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
製品、ネットワーク |
|
$ |
207,774 |
|
|
$ |
166,911 |
|
|
$ |
40,863 |
|
|
|
24 |
% |
協力する |
|
|
22,495 |
|
|
|
22,495 |
|
|
|
— |
|
|
|
(— |
)% |
総収入 |
|
|
230,269 |
|
|
|
189,406 |
|
|
|
40,863 |
|
|
|
22 |
% |
コストと費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
販売コスト(許可内権利の償却を除く) |
|
|
39,952 |
|
|
|
23,444 |
|
|
|
16,508 |
|
|
|
70 |
% |
研究開発 |
|
|
216,707 |
|
|
|
139,115 |
|
|
|
77,592 |
|
|
|
56 |
% |
販売、一般、行政 |
|
|
104,787 |
|
|
|
61,127 |
|
|
|
43,660 |
|
|
|
71 |
% |
許可内権利を償却する |
|
|
178 |
|
|
|
178 |
|
|
|
— |
|
|
|
(— |
)% |
総コストと費用 |
|
|
361,624 |
|
|
|
223,864 |
|
|
|
137,760 |
|
|
|
62 |
% |
営業損失 |
|
|
(131,355 |
) |
|
|
(34,458 |
) |
|
|
(96,897 |
) |
|
NM* |
|
|
その他の損失、純額： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
対価格収益や純額があります |
|
|
6,700 |
|
|
|
7,200 |
|
|
|
(500 |
) |
|
|
(7 |
)% |
債務返済損失 |
|
|
(125,441 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(125,441 |
) |
|
NM* |
|
|
その他の費用、純額 |
|
|
(6,322 |
) |
|
|
(20,649 |
) |
|
|
14,327 |
|
|
|
(69 |
)% |
その他の損失合計，純額 |
|
|
(125,063 |
) |
|
|
(13,449 |
) |
|
|
(111,614 |
) |
|
NM* |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
所得税費用前損失 |
|
|
(256,418 |
) |
|
|
(47,907 |
) |
|
|
(208,511 |
) |
|
NM* |
|
|
所得税費用 |
|
|
1,320 |
|
|
|
237 |
|
|
|
1,083 |
|
|
NM* |
|
|
純損失 |
|
$ |
(257,738 |
) |
|
$ |
(48,144 |
) |
|
$ |
(209,594 |
) |
|
NM* |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
1株当たり純損失--基本損失と赤字 |
|
$ |
(2.94 |
) |
|
$ |
(0.60 |
) |
|
$ |
(2.34 |
) |
|
NM* |
|
|
|
|
現在までの9ヶ月間で |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
|
|
(千単位で、1株当たりを除く) |
|
|
$ |
|
|
% |
|
|||||||
収入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
製品、ネットワーク |
|
$ |
607,836 |
|
|
$ |
433,676 |
|
|
$ |
174,160 |
|
|
|
40 |
% |
協力する |
|
|
66,750 |
|
|
|
66,750 |
|
|
|
— |
|
|
|
(— |
)% |
総収入 |
|
|
674,586 |
|
|
|
500,426 |
|
|
|
174,160 |
|
|
|
35 |
% |
コストと費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
販売コスト(許可内権利の償却を除く) |
|
|
109,190 |
|
|
|
65,305 |
|
|
|
43,885 |
|
|
|
67 |
% |
研究開発 |
|
|
663,286 |
|
|
|
573,886 |
|
|
|
89,400 |
|
|
|
16 |
% |
販売、一般、行政 |
|
|
330,943 |
|
|
|
204,605 |
|
|
|
126,338 |
|
|
|
62 |
% |
決算費と許可料 |
|
|
— |
|
|
|
10,000 |
|
|
|
(10,000 |
) |
|
|
(100 |
)% |
許可内権利を償却する |
|
|
535 |
|
|
|
527 |
|
|
|
8 |
|
|
|
2 |
% |
総コストと費用 |
|
|
1,103,954 |
|
|
|
854,323 |
|
|
|
249,631 |
|
|
|
29 |
% |
営業損失 |
|
|
(429,368 |
) |
|
|
(353,897 |
) |
|
|
(75,471 |
) |
|
|
21 |
% |
その他(赤字)収入、純額： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
対価格収益や純額があります |
|
|
6,700 |
|
|
|
7,200 |
|
|
|
(500 |
) |
|
|
(7 |
)% |
債務返済損失 |
|
|
(125,441 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(125,441 |
) |
|
NM* |
|
|
その他の費用、純額 |
|
|
(40,548 |
) |
|
|
(52,362 |
) |
|
|
11,814 |
|
|
|
(23 |
)% |
優先審査クーポン券の収益を販売する |
|
|
— |
|
|
|
102,000 |
|
|
|
(102,000 |
) |
|
|
(100 |
)% |
純収入合計 |
|
|
(159,289 |
) |
|
|
56,838 |
|
|
|
(216,127 |
) |
|
NM* |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
所得税前損益 |
|
|
(588,657 |
) |
|
|
(297,059 |
) |
|
|
(291,598 |
) |
|
|
98 |
% |
所得税支出 |
|
|
5,587 |
|
|
|
(260 |
) |
|
|
5,847 |
|
|
NM* |
|
|
純損失 |
|
$ |
(594,244 |
) |
|
$ |
(296,799 |
) |
|
$ |
(297,445 |
) |
|
|
100 |
% |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
1株当たり純損失--基本損失と赤字 |
|
$ |
(6.79 |
) |
|
$ |
(3.72 |
) |
|
$ |
(3.07 |
) |
|
|
83 |
% |
*NM：意味がない
29
収入.収入
製品販売収入は販売純価格(取引価格)によって記録され、その中には、準備金と医療補助リベートの確立、公衆衛生サービスの払い戻しを含む政府払い戻し、適時支払い割引、自己援助と流通費用による可変対価格の推定が含まれている。これらの準備金は、関連販売によって稼いだ金額または請求される金額に基づいており、売掛金減少(私たちの支払いが必要でない場合)または流動負債(私たちの支払いが必要な場合)に分類される。私たちの推定は現在の契約と法的要求を考慮した。取引価格に含まれる可変対価金額が制限される可能性があり、確認された累積収入金額が今後の期間で大きな逆転が生じない可能性が高い場合にのみ、純販売価格に含まれる。最終的に受け取ったり支払ったりした実際の対価格金額は私たちの見積もりとは違うかもしれません。もし未来の実際の結果が私たちの推定と違うなら、私たちはこれらの推定を調整して、これらの差異が既知の期間の製品純収入と純損失に影響を与えるだろう。
表に示す期間の製品別純収入の構成部分をまとめた
|
|
次の3か月まで |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
|
|
(単位：千) |
|
|
$ |
|
|
% |
|
|||||||
ExONDYS 51 |
|
$ |
122,262 |
|
|
$ |
115,598 |
|
|
$ |
6,664 |
|
|
|
6 |
% |
AMONDYS 45 |
|
|
54,893 |
|
|
|
26,655 |
|
|
|
28,238 |
|
|
|
106 |
% |
VYONDYS 53 |
|
|
30,619 |
|
|
|
24,658 |
|
|
|
5,961 |
|
|
|
24 |
% |
製品、ネットワーク |
|
$ |
207,774 |
|
|
$ |
166,911 |
|
|
$ |
40,863 |
|
|
|
24 |
% |
|
|
現在までの9ヶ月間で |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
|
|
(単位：千) |
|
|
$ |
|
|
% |
|
|||||||
ExONDYS 51 |
|
$ |
365,772 |
|
|
$ |
335,244 |
|
|
$ |
30,528 |
|
|
|
9 |
% |
AMONDYS 45 |
|
|
153,183 |
|
|
|
33,784 |
|
|
|
119,399 |
|
|
NM* |
|
|
VYONDYS 53 |
|
|
88,881 |
|
|
|
64,648 |
|
|
|
24,233 |
|
|
|
37 |
% |
製品、ネットワーク |
|
$ |
607,836 |
|
|
$ |
433,676 |
|
|
$ |
174,160 |
|
|
|
40 |
% |
*NM：意味がない
2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月と比較して、2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月間、私たちの製品の純製品収入はそれぞれ4090万ドルと1.742億ドル増加しました。これらの伸びは，主に我々の製品に対する米国の需要が増加していることと，2021年2月に正式に発売されるため，AMONDYS 45の2022年9月30日までの9カ月間の完全販売を反映している。
協力収入は私たちとF.Hoffman-La Roche Ltd.(“Roche”)の協力計画と関連がある。2022年9月30日と2021年9月30日までの3カ月と9カ月で，それぞれ2250万ドルと6，680万ドルの連携収入を確認した。もっと情報を知りたいのですが、お読みください備考3：連携·ライセンス契約2021年12月31日までの年次報告Form 10−Kである。
30
販売コスト(許可内権利の償却を除く)
私たちの販売コスト(ライセンス権利の償却を含まない)は、主にBioMarin製薬会社(“BioMarin”)と西オーストラリア大学(“UWA”)に支払われる特許使用料、私たちの製品販売に関連する在庫コスト、および関連する管理費用を含む。2016年9月，2019年12月，2021年2月にそれぞれEXONDYS 51，VYONDYS 53とAMONDYS 45に対するFDAの規制承認を得る前に，研究開発費などの製造と材料コストを計上した。2022年と2021年9月30日までの3カ月と9カ月で販売されているAMONDYS 45については，これまでに発生した関連製造コストの大部分が研究開発費として支出されており，このようなコストはFDAが製品を承認する前に発生しているためである。2021年9月30日までの3カ月と9カ月で販売されているEXONDYS 51とVYONDYS 53については，これまでは一部の関連製造コストのみが研究開発費として支出されていた。もし製品関連コストがFDAの承認を得るまで研究開発費として支出されていなければ、2022年と2021年9月30日までの9ヶ月間、私たちが販売した製品に関する増量在庫コストはそれぞれ約960万ドルと1800万ドルになる。
次の表は、各期間における私たちの販売コストの構成要素(許可権利の償却は含まれていません)：
|
|
次の3か月まで |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
|
|
(単位：千) |
|
|
$ |
|
|
% |
|
|||||||
販売製品に関する在庫コスト |
|
$ |
32,091 |
|
|
$ |
12,302 |
|
|
$ |
19,789 |
|
|
|
161 |
% |
特許権使用料支払い |
|
|
7,861 |
|
|
|
11,142 |
|
|
|
(3,281 |
) |
|
|
(29 |
)% |
販売総コスト(許可内の権利の償却を除く) |
|
$ |
39,952 |
|
|
$ |
23,444 |
|
|
$ |
16,508 |
|
|
|
70 |
% |
|
|
現在までの9ヶ月間で |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
|
|
(単位：千) |
|
|
$ |
|
|
% |
|
|||||||
販売製品に関する在庫コスト |
|
$ |
73,604 |
|
|
$ |
36,940 |
|
|
$ |
36,664 |
|
|
|
99 |
% |
特許権使用料支払い |
|
|
35,586 |
|
|
|
28,365 |
|
|
|
7,221 |
|
|
|
25 |
% |
販売総コスト(許可内の権利の償却を除く) |
|
$ |
109,190 |
|
|
$ |
65,305 |
|
|
$ |
43,885 |
|
|
|
67 |
% |
2021年同期と比較して、2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の販売コスト(許可内の権利の償却を除く)はそれぞれ1，650万ドルまたは70%および4，390万ドルまたは67%増加した。この2つの時期の変化は、主に我々の製品に対する需要増加と、2021年同期と比較して、2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月間、私たちの品質規格に適合しないいくつかのロット製品のログアウト増加を反映しているが、BioMarin特許権使用料条項の変化により、2022年9月30日までの3ヶ月間の特許権使用料支払いが減少し、この変化を部分的に相殺している。
研究開発費
研究開発費には，研究活動に関するコストと，我々の製品開発事業，臨床前試験，臨床試験，製造活動に関するコストがある。我々のプロジェクトに関連する直接研究開発費用には，臨床試験場コスト，臨床製造コスト，コンサルタント費用，技術的可能性が達成されておらず，将来代替用途がない技術に関する前払い費用，第三者への支払いのマイルストーン，データ管理や統計分析支援，臨床プロジェクトを支援するための材料や用品などの他の外部サービスがある。私たちの臨床プロジェクトの間接コストには、賃金、株式ベースの給与、そして私たちの施設と技術関連コストの分配が含まれています。
研究と開発費用は私たちの総運営費用の大きな割合を占めています。我々は保守や評価を行わないため，プロジェクトごとに内部研究や開発コストを割り当てない.したがって，我々の研究開発費の大部分は個々のプロジェクトに基づいて追跡されておらず，コストが複数の項目に恩恵を及ぼす可能性があるからである.
31
次の表は、指定された時期ごとに項目別に分けた研究開発費をまとめたものです
|
|
次の3か月まで |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
|
|
(単位：千) |
|
|
$ |
|
|
% |
|
|||||||
SRP-9001 |
|
$ |
114,462 |
|
|
$ |
64,836 |
|
|
$ |
49,626 |
|
|
|
77 |
% |
他の遺伝子療法 |
|
|
11,842 |
|
|
|
14,142 |
|
|
|
(2,300 |
) |
|
|
(16 |
)% |
PPMOプラットフォーム |
|
|
11,224 |
|
|
|
8,853 |
|
|
|
2,371 |
|
|
|
27 |
% |
Eteplirsen(エクソン51) |
|
|
9,531 |
|
|
|
4,930 |
|
|
|
4,601 |
|
|
|
93 |
% |
カシマーソン(エクソン45) |
|
|
7,676 |
|
|
|
6,994 |
|
|
|
682 |
|
|
|
10 |
% |
前払い、マイルストーン、その他の費用 |
|
|
5,500 |
|
|
|
4,515 |
|
|
|
985 |
|
|
|
22 |
% |
ゴロディソン(エクソン53) |
|
|
2,066 |
|
|
|
4,171 |
|
|
|
(2,105 |
) |
|
|
(50 |
)% |
協力コスト分担 |
|
|
804 |
|
|
|
3,473 |
|
|
|
(2,669 |
) |
|
|
(77 |
)% |
その他のプロジェクト |
|
|
1,609 |
|
|
|
3,817 |
|
|
|
(2,208 |
) |
|
|
(58 |
)% |
内部研究開発費 |
|
|
73,833 |
|
|
|
52,785 |
|
|
|
21,048 |
|
|
|
40 |
% |
羅氏が協力して精算する |
|
|
(21,840 |
) |
|
|
(29,401 |
) |
|
|
7,561 |
|
|
|
(26 |
)% |
研究開発費総額 |
|
$ |
216,707 |
|
|
$ |
139,115 |
|
|
$ |
77,592 |
|
|
|
56 |
% |
|
|
現在までの9ヶ月間で |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
|
|
(単位：千) |
|
|
$ |
|
|
% |
|
|||||||
SRP-9001 |
|
$ |
336,606 |
|
|
$ |
218,445 |
|
|
$ |
118,161 |
|
|
|
54 |
% |
他の遺伝子療法 |
|
|
47,101 |
|
|
|
84,092 |
|
|
|
(36,991 |
) |
|
|
(44 |
)% |
PPMOプラットフォーム |
|
|
37,346 |
|
|
|
29,350 |
|
|
|
7,996 |
|
|
|
27 |
% |
Eteplirsen(エクソン51) |
|
|
33,280 |
|
|
|
22,008 |
|
|
|
11,272 |
|
|
|
51 |
% |
カシマーソン(エクソン45) |
|
|
25,089 |
|
|
|
26,795 |
|
|
|
(1,706 |
) |
|
|
(6 |
)% |
前払い、マイルストーン、その他の費用 |
|
|
16,800 |
|
|
|
40,192 |
|
|
|
(23,392 |
) |
|
|
(58 |
)% |
ゴロディソン(エクソン53) |
|
|
10,237 |
|
|
|
23,450 |
|
|
|
(13,213 |
) |
|
|
(56 |
)% |
協力コスト分担 |
|
|
3,362 |
|
|
|
10,251 |
|
|
|
(6,889 |
) |
|
|
(67 |
)% |
その他のプロジェクト |
|
|
9,358 |
|
|
|
12,595 |
|
|
|
(3,237 |
) |
|
|
(26 |
)% |
内部研究開発費 |
|
|
209,855 |
|
|
|
167,262 |
|
|
|
42,593 |
|
|
|
25 |
% |
羅氏が協力して精算する |
|
|
(65,748 |
) |
|
|
(60,554 |
) |
|
|
(5,194 |
) |
|
|
9 |
% |
研究開発費総額 |
|
$ |
663,286 |
|
|
$ |
573,886 |
|
|
$ |
89,400 |
|
|
|
16 |
% |
次の表は，指定された時期ごとの研究と開発費用をカテゴリ別にまとめたものである
|
|
次の3か月まで |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
|
|
(単位：千) |
|
|
$ |
|
|
% |
|
|||||||
製造費 |
|
$ |
100,682 |
|
|
$ |
61,646 |
|
|
$ |
39,036 |
|
|
|
63 |
% |
報酬その他の人件費 |
|
|
39,816 |
|
|
|
24,458 |
|
|
|
15,358 |
|
|
|
63 |
% |
臨床試験費用 |
|
|
35,901 |
|
|
|
23,310 |
|
|
|
12,591 |
|
|
|
54 |
% |
施設や技術に関する費用 |
|
|
21,983 |
|
|
|
18,174 |
|
|
|
3,809 |
|
|
|
21 |
% |
株に基づく報酬 |
|
|
14,795 |
|
|
|
12,031 |
|
|
|
2,764 |
|
|
|
23 |
% |
前払い、マイルストーン、その他の費用 |
|
|
5,500 |
|
|
|
4,515 |
|
|
|
985 |
|
|
|
22 |
% |
専門サービス |
|
|
4,409 |
|
|
|
3,843 |
|
|
|
566 |
|
|
|
15 |
% |
臨床前費用 |
|
|
1,521 |
|
|
|
5,598 |
|
|
|
(4,077 |
) |
|
|
(73 |
)% |
協力コスト分担 |
|
|
804 |
|
|
|
3,473 |
|
|
|
(2,669 |
) |
|
|
(77 |
)% |
研究やその他 |
|
|
13,136 |
|
|
|
11,468 |
|
|
|
1,668 |
|
|
|
15 |
% |
羅氏が協力して精算する |
|
|
(21,840 |
) |
|
|
(29,401 |
) |
|
|
7,561 |
|
|
|
(26 |
)% |
研究開発費総額 |
|
$ |
216,707 |
|
|
$ |
139,115 |
|
|
$ |
77,592 |
|
|
|
56 |
% |
32
2021年9月30日までの3カ月と比較して、2022年9月30日までの3カ月間の研究開発費は7760万ドル増加し、56%増加した。この成長は主に以下の要素によって推進されている
|
|
現在までの9ヶ月間で |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
|
|
(単位：千) |
|
|
$ |
|
|
% |
|
|||||||
製造費 |
|
$ |
347,250 |
|
|
$ |
270,736 |
|
|
$ |
76,514 |
|
|
|
28 |
% |
報酬その他の人件費 |
|
|
106,462 |
|
|
|
83,351 |
|
|
|
23,111 |
|
|
|
28 |
% |
臨床試験費用 |
|
|
95,156 |
|
|
|
77,879 |
|
|
|
17,277 |
|
|
|
22 |
% |
施設や技術に関する費用 |
|
|
62,755 |
|
|
|
52,274 |
|
|
|
10,481 |
|
|
|
20 |
% |
株に基づく報酬 |
|
|
42,330 |
|
|
|
36,017 |
|
|
|
6,313 |
|
|
|
18 |
% |
前払い、マイルストーン、その他の費用 |
|
|
16,800 |
|
|
|
40,192 |
|
|
|
(23,392 |
) |
|
|
(58 |
)% |
専門サービス |
|
|
13,581 |
|
|
|
9,659 |
|
|
|
3,922 |
|
|
|
41 |
% |
臨床前費用 |
|
|
7,387 |
|
|
|
16,580 |
|
|
|
(9,193 |
) |
|
|
(55 |
)% |
協力コスト分担 |
|
|
3,362 |
|
|
|
10,251 |
|
|
|
(6,889 |
) |
|
|
(67 |
)% |
研究やその他 |
|
|
33,951 |
|
|
|
37,501 |
|
|
|
(3,550 |
) |
|
|
(9 |
)% |
羅氏が協力して精算する |
|
|
(65,748 |
) |
|
|
(60,554 |
) |
|
|
(5,194 |
) |
|
|
9 |
% |
研究開発費総額 |
|
$ |
663,286 |
|
|
$ |
573,886 |
|
|
$ |
89,400 |
|
|
|
16 |
% |
2021年9月30日までの9カ月と比較して、2022年9月30日までの9カ月間の研究開発費は8940万ドル増加し、16%増となった。この成長は主に以下の要素によって推進されている
33
販売、一般、行政費用
販売、一般及び行政支出は行政、財務、法律、情報科学技術、業務発展、人力資源、商業及びその他の一般及び行政機能者の賃金、福祉、株式給与及び関連コストを含む。その他の一般的かつ行政的費用には、私たちの施設や技術関連コスト、法律、コンサルティング、会計サービスを割り当てる専門費用が含まれています。
次の表は、指定された時期ごとの販売、一般、管理費用をカテゴリ別にまとめています
|
|
次の3か月まで |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
|
|
(単位：千) |
|
|
$ |
|
|
% |
|
|||||||
株に基づく報酬 |
|
$ |
35,623 |
|
|
$ |
14,653 |
|
|
$ |
20,970 |
|
|
|
143 |
% |
報酬その他の人件費 |
|
|
31,030 |
|
|
|
21,785 |
|
|
|
9,245 |
|
|
|
42 |
% |
専門サービス |
|
|
26,401 |
|
|
|
13,464 |
|
|
|
12,937 |
|
|
|
96 |
% |
施設や技術に関する費用 |
|
|
8,489 |
|
|
|
8,428 |
|
|
|
61 |
|
|
|
1 |
% |
他にも |
|
|
3,372 |
|
|
|
2,800 |
|
|
|
572 |
|
|
|
20 |
% |
羅氏が協力して精算する |
|
|
(128 |
) |
|
|
(3 |
) |
|
|
(125 |
) |
|
NM* |
|
|
販売、一般、行政費用の合計 |
|
$ |
104,787 |
|
|
$ |
61,127 |
|
|
$ |
43,660 |
|
|
|
71 |
% |
*NM：意味がない
2021年9月30日までの3カ月と比較して、2022年9月30日までの3カ月間の販売、一般·行政費用は4370万ドル、または71%増加した。この成長は主に以下の要素によって推進されている
34
|
|
現在までの9ヶ月間で |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
|
|
(単位：千) |
|
|
$ |
|
|
% |
|
|||||||
株に基づく報酬 |
|
$ |
140,178 |
|
|
$ |
48,144 |
|
|
$ |
92,034 |
|
|
|
191 |
% |
報酬その他の人件費 |
|
|
87,105 |
|
|
|
76,139 |
|
|
|
10,966 |
|
|
|
14 |
% |
専門サービス |
|
|
69,467 |
|
|
|
49,021 |
|
|
|
20,446 |
|
|
|
42 |
% |
施設や技術に関する費用 |
|
|
24,895 |
|
|
|
23,305 |
|
|
|
1,590 |
|
|
|
7 |
% |
他にも |
|
|
9,661 |
|
|
|
8,222 |
|
|
|
1,439 |
|
|
|
18 |
% |
羅氏が協力して精算する |
|
|
(363 |
) |
|
|
(226 |
) |
|
|
(137 |
) |
|
|
61 |
% |
販売、一般、行政費用の合計 |
|
$ |
330,943 |
|
|
$ |
204,605 |
|
|
$ |
126,338 |
|
|
|
62 |
% |
2021年9月30日までの9カ月と比較して、2022年9月30日までの9カ月間の販売、一般·行政費は1億263億ドル、または62%増加した。この成長は主に以下の要素によって推進されている
決算費と許可料
2021年2月、米国がAMONDYS 45を承認したため、BioMarinや和解支払いに関連した1，000万ドルの和解費用が確認された。これは2017年7月にBioMarinと和解·許可協定を締結した結果である。この発生した営業費用は、会社が2021年9月30日までの9ヶ月間の監査を受けていない簡明総合経営報告書と全面赤字のうち、決済と許可証費用として単独で列記した。2022年同期にはこのような費用は確認されていません.
許可内権利を償却する
許可内の権利の分配は、私たちがそれぞれ2017年7月と2013年4月にBioMarinおよびUWAと合意した合意に関するものだ。各許可された権利は、各製品が初めて商業販売された後の残りの特許期間内に直線的に償却される。2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月で、私たちが記録した許可内の権利償却はそれぞれ約20万ドルと50万ドルです。
対価格収益や純額があります
または対価格収益の正味額は、MyonexusTreateutics，Inc.(Myonexus)販売株主への支払い、および派生製品定義に適合する個別許可協定に従って2つの学術機関に規制関連または支払いを支払うことに関する会社のまたは対価格由来債務の公正価値調整に関連する。2022年と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の間に、会社はそれぞれ670万ドルと720万ドルの純収益を確認し、価格の公正価値を調整またはある。
債務返済損失
当社は2022年9月14日、再購入分が2024年11月15日に満期となった未償還優先交換手形(“2024年手形”)について単独の私的協議取引を行う(参照)付記10、負債)である。所持者は彼らが保有する2024年債元金総額1兆506億ドルと、計約80万ドルの利息を加え、合計2億486億ドルの支払いと交換した。当社は債務買い戻し価格と償還済み債務の帳簿純資産との差額を債務弁済損失として確認することにより、2024年手形の買い戻しを債務弁済とする。消火による損失は9850万ドルだった。
2022年9月16日に、当社は2019年12月の定期融資に関するすべての未返済金を全額返済し、貸主のすべての債務を全額返済しました(参照付記10、負債)である。支払い総額は約5.855億ドルで、その中には5.5億ドルの元金、2540万ドルの追加融資対価格と保険料、返済日までの1010万ドルの課税利息が含まれている。清算による損失は2，690万ドルで、2019年12月の定期融資の総返済額と帳簿純額との差額を代表する。
35
その他の費用、純額
その他の費用純額は主に私たちの現金、現金等価物と投資の利息収入、私たちの債務融資の利息支出、投資償却と債務割引、そして私たちの戦略投資への投資の未実現収益または損失を含む。私たちの現金等価物と投資には、通貨市場基金、商業手形、政府および政府機関債務証券、社債、預金が含まれています。利息支出には私たちの転換可能な手形と定期ローンの課税利息が含まれています。
2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月のうち、2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月と比較して、他の費用純額はそれぞれ約1430万ドルと1180万ドル減少した。減少の主な原因は、私たちのポートフォリオのポートフォリオによる利息収入の増加と、2019年12月の定期ローンの返済による利息支出の減少ですが、この部分は資産処分損失と私たちの一級戦略投資の時価調整の増加によって相殺されています。
優先審査クーポン券の収益を販売する
2021年2月、私たちはFDAから得られたAMONDYS 45の承認に関連する稀な小児科疾患優先審査証明書(PRV)を販売する合意に達した。“1976年ハート-スコット-ロディノ反独占改善法案”(改正)で規定された適用待機期間が2021年4月に終了した後、PRVの売却を完了し、手数料コストがなく、1.02億ドルの収益を得た。この収益は、販売時にまだ帳簿価値がないため、PRV売却益として記録されている。2022年9月30日までの9カ月間、似たような活動はなかった。
所得税支出
2022年9月30日までの3カ月と9カ月の所得税支出はそれぞれ約130万ドルと560万ドル。2021年9月30日までの9カ月間の所得税割引は約30万ドルだったが、2021年9月30日までの3カ月間の所得税支出は約20万ドルだった。列報されたすべての期間の所得税支出(福祉)は国税と外国税と関係がある。
流動性と資本資源
当社は2022年9月16日に元金総額11.5億ドル、2027年9月15日に満期となった転換可能優先手形(“2027年手形”)を発行した。2027年債は当社の優先無担保債務で、年利は1.25%で、2023年3月15日から半年ごとに現金で支払われる。割引と発売費用2330万ドルを差し引くと、純収益は11.267億ドル。債務割引は実際の利息法で償却し、2027年以内に追加利息支出と記す。
同社が2027年債を使用して発売した純収益は以下の通り
参考までに付記10、負債当社の未済債務についての更なる検討。2022年9月30日と2021年12月31日までの未済債務は以下の通り
36
|
自分から |
|
|
自分から |
|
||
|
(単位：千) |
|
|||||
2024年発行の債券元本額 |
$ |
419,371 |
|
|
$ |
569,993 |
|
2027年発行の債券元本額 |
|
1,150,000 |
|
|
|
— |
|
2024年債の未償却割引-債務発行コスト |
|
(3,460 |
) |
|
|
(6,320 |
) |
2027年債の未償却割引-債務発行コスト |
|
(23,141 |
) |
|
|
— |
|
転換可能手形の帳簿純価値 |
|
1,542,770 |
|
|
|
563,673 |
|
2019年の定期貸出元金額 |
|
— |
|
|
|
550,000 |
|
未償却割引 |
|
— |
|
|
|
(16,797 |
) |
2019年の定期ローンの帳簿純価値 |
|
— |
|
|
|
533,203 |
|
債務融資の帳簿価値総額 |
$ |
1,542,770 |
|
|
$ |
1,096,876 |
|
参考までに別注13、賃貸借契約プロジェクト1に記載されている監査されていない簡明総合財務諸表 私たちのレンタル義務の実質的な変化について議論する。
次の表は、各指定期間における私たちの財務状況をまとめています
|
|
自分から |
|
|
自分から |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
|
|
(単位：千) |
|
|
$ |
|
|
% |
|
|||||||
金融資産： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
現金と現金等価物 |
|
$ |
1,038,624 |
|
|
$ |
2,115,869 |
|
|
$ |
(1,077,245 |
) |
|
|
(51 |
)% |
短期投資 |
|
|
1,033,860 |
|
|
|
— |
|
|
|
1,033,860 |
|
|
NM* |
|
|
制限された現金と投資 |
|
|
19,024 |
|
|
|
9,904 |
|
|
|
9,120 |
|
|
|
92 |
% |
現金、現金等価物、投資総額 |
|
$ |
2,091,508 |
|
|
$ |
2,125,773 |
|
|
$ |
(34,265 |
) |
|
|
(2 |
)% |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
借金： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
転換債 |
|
$ |
1,542,770 |
|
|
$ |
563,673 |
|
|
$ |
979,097 |
|
|
|
174 |
% |
定期ローン |
|
|
— |
|
|
|
533,203 |
|
|
|
(533,203 |
) |
|
|
(100 |
)% |
借入総額 |
|
$ |
1,542,770 |
|
|
$ |
1,096,876 |
|
|
$ |
445,894 |
|
|
|
41 |
% |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
運営資本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
流動資産 |
|
$ |
2,625,929 |
|
|
$ |
2,604,099 |
|
|
$ |
21,830 |
|
|
|
1 |
% |
流動負債 |
|
|
602,916 |
|
|
|
452,733 |
|
|
|
150,183 |
|
|
|
33 |
% |
総運営資金 |
|
$ |
2,023,013 |
|
|
$ |
2,151,366 |
|
|
$ |
(128,353 |
) |
|
|
(6 |
)% |
*NM：意味がない
2022年9月30日と2021年12月31日までの間、私たちの主要な流動資金源は主に私たちの製品の販売、2027年の債券発行の純収益、羅氏との協力手配、PRVの売却の純収益、そして私たちの普通株発行の純収益から来ている。私たちの現金の主な用途は研究開発費、販売、一般と行政費用、投資、資本支出、業務発展取引、定期ローンの返済と一部の転換可能な債務及びその他の運営資金の要求である。 私たちの運営資本の変化は主に経営活動における現金の使用を反映している。今後数年間の契約義務、承諾、債務超過需要は大きいが、経営活動のキャッシュフローと手元現金から短期融資需要と運営資本需要に資金を提供し続ける予定であり、これらの源は、これらの監査されていない簡明な総合財務諸表が発表された日から少なくとも12ヶ月は運営資本需要を満たすのに十分であると予想される。
2023年9月30日以降、私たちの現金需要は、研究開発と商業化計画を推進する能力に大きく依存するだろう。私たちは、主に株式および債務証券の売却と発行、私たちの技術、追加の政府契約および/または援助の研究開発協定からの追加融資を求める予定だが、これらに限定されない。私たちの将来の支出と長期資本需要は巨大である可能性があり、以下の要素を含むが、これらに限定されない多くの要素に依存するだろう
37
私たちは融資が必要な時と必要に応じて提供されることを保証することができません。あるいはもしあれば、融資は優遇または受け入れ可能な条項で行われます。もし私たちが必要な時に追加的な融資を得ることができなければ、これは私たちの業務と運営結果に実質的な悪影響を及ぼすだろう。ある程度、私たちが追加の株式証券を発行すれば、私たちの既存の株主は大量の希釈を経験するかもしれない。
私たちの持続的な経営の中で、私たちは時々私たちの施設、商品とサービスの提供、債務証券の発行などについて長期契約を達成します。2022年9月30日現在、債務、リース、製造手配下の債務総額はそれぞれ17億ドル、6760万ドル、13億ドルであり、その中で2140万ドル、1980万ドル、7.778億ドルが1年以内に満期になり、約16億ドル、4780万ドル、5.173億ドルが1年以上で満期になる。当行の債務手配、リース手配及び製造手配の責任に関するその他の資料は付記10、負債、付記13、リースそして備考15：支払いの引受およびまたは事項2021年12月31日までの年度の10-K表に記載されている債務スケジュールの重大な変動、詳細は付記10、負債この表の10-Q.
現在異なる研究開発段階にある候補製品については、私たちの許可や協力協定に関連する将来の開発、法規、商業、前払い印税、販売マイルストーンの支払いが義務付けられている可能性があり、金額は最高41億ドルに達する。これらのプロトコルの下での支払いは、一般に、いくつかの開発、管理、またはビジネスマイルストーンに達したときに満了し、支払われる。これらのマイルストーンの実現は不可能であり、2022年9月30日までに支払う必要がないため、我々の監査されていない簡明な総合財務諸表には、このような事項や事項は記録されていない。いくつかの開発、規制承認、および商業マイルストーンの成功達成に依存するので、マイルストーンの支払いに関連する金額はまだ契約債務とみなされていない。
キャッシュフロー
|
|
現在までの9ヶ月間で |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
九月三十日 |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
変わる |
|
|
変わる |
|
||||
|
|
(単位：千) |
|
|
$ |
|
|
% |
|
|||||||
提供された現金 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
経営活動 |
|
$ |
(232,954 |
) |
|
$ |
(413,846 |
) |
|
$ |
180,892 |
|
|
|
(44 |
)% |
投資活動 |
|
|
(1,056,679 |
) |
|
|
497,990 |
|
|
|
(1,554,669 |
) |
|
NM* |
|
|
融資活動 |
|
|
221,758 |
|
|
|
12,321 |
|
|
|
209,437 |
|
|
NM* |
|
|
現金および現金等価物の増加 |
|
$ |
(1,067,875 |
) |
|
$ |
96,465 |
|
|
$ |
(1,164,340 |
) |
|
NM* |
|
|
*NM：意味がない
経営活動
2022年9月30日と2021年9月30日までの9カ月間、経営活動に用いられた現金総額はそれぞれ2.33億ドルと4.138億ドルで、非現金プロジェクトで調整された純損失および純営業資産と負債の変化が含まれている。2022年9月30日までの9カ月間、経営活動で使用された現金は主に純損失5.942億ドルに押されており、調整後の純損失は以下の通り
38
これらの金額は670万ドルまたは対価格収益と390万ドルの他の非現金プロジェクトによって相殺される。
私たちの経営資産と負債の変化による現金純流入は主に以下の要素によって推進されている
これらの金額は次の項目の一部によって相殺されます
2021年9月30日までの9ヶ月間、経営活動で使用された現金は主に純損失2.968億ドルに推進され、以下の要因で調整された
これらの金額は、販売PRVが記録した1.02億ドルの収益と、対価格負債に関連する公正価値変動収益720万ドルとによって相殺される。
私たちの経営資産と負債の変化による現金純流出は主に以下の要素によって推進されている
製造業関連預金と前払いおよび連携売掛金残高が減少したため、他の資産は7，420万ドル減少し、これらの変化を部分的に相殺した。
投資活動
2022年9月30日までの9カ月間、投資活動で使用された現金は10.567億ドルだったが、2021年9月30日までの9カ月間、提供された現金は4.98億ドルだった。2022年9月30日までの9ヶ月間、投資活動で使用された現金は主に15.093億ドルの売却可能証券購入と2290万ドルの不動産と設備購入を含み、売却可能証券の満期収益4.767億ドルはこの部分を相殺した。
2021年9月30日までの9ヶ月間、投資活動が提供する現金は、主に4.66億ドルの満期と売却可能な証券の売却と、1.02億ドルのPRV売却収益を含み、一部は、私たちの施設拡張のために購入された3，630万ドルの不動産と設備、および3，000万ドルの売却可能な証券の購入によって相殺される。
39
融資活動
2022年と2021年9月30日までの9ヶ月間、融資活動が提供した現金はそれぞれ2億218億ドルと1230万ドルだった。2022年9月30日までの9ヶ月間、融資活動が提供する現金は以下の通り
これらの金額は次の項目の一部によって相殺されます
2021年9月30日までの9ヶ月間、融資活動が提供する現金は、私たちの従業員の株式購入計画に基づいてオプションを行使し、株式を購入した1870万ドルの収益を含み、株式奨励の株式純決済に関する630万ドルの税金によって相殺される。
項目3.定量と合格IVE市場リスクに関する開示
我々の現行の投資政策は、通貨市場投資、商業手形、預金、政府および政府機関債券、および期限が36ヶ月以下の高級社債を含む多元化を維持するポートフォリオである。2022年9月30日現在、私たちは、10.386億ドルの現金および現金等価物、10.339億ドルの短期投資、および1900万ドルの長期限定現金を含む約20.915億ドルの現金、現金等価物、制限現金および投資を持っている。現金等価物や短期投資の公正価値は、市場金利の潜在的な変化によって変化する可能性がある。金利感応型ツールの公正価値の潜在的な変化は，全期限の仮定10ベーシスポイントの不利な変動によって評価された。2022年9月30日現在、この仮定の10ベーシスポイントの変動は、公正価値における我々の金利感知型ツールの仮定損失約30万ドルをもたらすと予想される。
項目4.制御プログラムがあります
情報開示制御とプログラムの評価
2022年9月30日までの10-Q表四半期報告書に含まれる期間が終了した時点で、我々の経営陣(我々の最高経営責任者·CEOを含む)の監督·参加の下、改正された1934年証券取引法(“取引法”)第13 a-15及び15 d-15規則(B)段落に基づいて、我々の開示制御プログラム及びプログラムの有効性を評価した。今回の評価の目的は、評価日までに、我々の開示制御及び手続が有効であるか否かを決定することであり、合理的な保証を提供し、取引法に基づいて、米国証券取引委員会に提出された文書に開示された情報(I)米国証券取引委員会規則及び表に指定された期間内に記録、処理、集計及び報告され、(Ii)蓄積され、我々の最高経営者及び我々の最高財務官を含めて、必要な開示に関する決定をタイムリーに行うために蓄積され、我々の経営陣に伝達されなければならない。この評価に基づき、経営陣は、2022年9月30日現在、私たちの開示統制と手続きが有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
2022年9月30日までの四半期間、財務報告の内部統制に大きな影響を与えていないか、または合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化はありません。
40
第2部-その他の資料
項目1.法的訴訟
実質的な法的手続きについては、お読みください付記15 引受金とその他の事項本報告書に含まれる監査されていない簡明な総合財務諸表。
第1 A項。リスク要因です
本報告の以下および他の部分および我々が米国証券取引委員会に提出した他の文書におけるリスクおよび不確実性の記述は、実際の結果が本報告に含まれる前向き陳述予想の結果と大きく異なる可能性がある。以下の要素及び著者らの経営業績に影響する他の変数のため、過去の財務業績は未来の業績の信頼できる指標と見なすべきではなく、投資家は歴史傾向を利用して未来の業績或いは傾向を予測すべきではない。以下に説明するリスクと不確実性は私たちが直面している唯一の危険と不確実性ではない。私たちは今予想していませんか、あるいは私たちが今どうでもいいと思っている他の事件もまた私たちの経営結果と財務状況に影響を及ぼすと思います。
私たちの業務に関わるリスク
私たちは私たちの製品のアメリカでの商業成功に強く依存していて、私たちは製品販売の期待を達成できないかもしれませんし、運営から利益と正のキャッシュフローを得ることもできません。
FDAはDuchenneの治療法としてEXONDYS 51，VYONDYS 53およびAMONDYS 45の加速承認を許可し，エクソン51，エクソン53およびエクソン45をそれぞれスキップするdystrophin遺伝子の変異が確認された患者に用いられている。EXONDYS 51は現在米国とイスラエルでのみ発売されており，VYONDYS 53とAMONDYS 45は現在米国のみで発売されており，我々のEAPを介して他の国/地域でも購入可能である。私たちの製品の商業成功は依然として私たちの製品または競争相手の製品がもたらす一連の要素にかかっていますが、これらに限定されません
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また，進行中の新冠肺炎の大流行は挑戦とリスクをもたらしている。例えば、医療提供者の新冠肺炎に対する反応は、一部の患者が輸液を受けにくくしたり、私たちの商業製品を使用して治療を開始したりする。連邦緊急事務管理庁が米国国防生産法案に基づいて発表した定格注文を優先順位付けする必要があり、これは私たちの製品と候補製品の製造、サプライチェーン、流通にも影響を与える可能性がある。このような理由やその他の理由により、保険会社の再認可や計画の修正の福祉面での遅延などにより、新冠肺炎は商業製品販売から得られる収入を減少させることが予想される。
私たちの製品販売は異なる時期に大きな変動があり、最終的に、私たちは私たちの製品から十分な収入を生み出して、利益を達成したり、維持したり、私たちの予想されている運営レベルを維持したりしないかもしれません。
EXONDYS 51、VYONDYS 53とAMONDYS 45はすでにFDAの加速承認を得たが、それらは未来の承認後の発展と監督要求に直面しており、これは追加の挑戦をもたらした 私たちはナビゲーションに成功する必要がある。
ExONDYS 51，VYONDYS 53およびAMONDYS 45に対するFDAの加速承認は，これらの製品を服用しているいくつかの患者において骨格筋中の筋ジストロフィー蛋白が観察される代替バイオマーカーの増加に基づいている。これらの製品は、ラベル、パッケージ、保存、広告、販売促進および記録保存に関するFDAの継続的な要求に制約され、追加のセキュリティ、有効性、および他の発売後情報をFDAに提出することが要求されています。
承認経路を加速する下で、継続承認は検証性試験における臨床利益の検証に依存する可能性がある。これらの承認後の要求と約束は実行不可能である可能性があり、および/または私たちに重大な負担とコストをもたらす可能性があり、私たちの製品開発、製造、供給に負の影響を与える可能性があり、私たちの財務業績に負の影響を与える可能性があります。登録完了を含む承認後の承諾と要求を満たすことができず、特に私たちが行って計画中の製品研究から積極的な安全性と有効性データを得ることができず、FDAが否定的な監督管理行動をとることを招き、および/またはEXONDYS 51、VYONDYS 53あるいはAMONDYS 45の監督許可を撤回する。
医薬品メーカー及びその施設はFDAと他の規制機関の持続的な審査と定期検査を受けて、cGMP法規に適合することを確保する。医薬品メーカーは，この製品の臨床試験や商業使用の有害事象を継続的にモニタリング·報告することが求められている。もし私たちあるいは監督機関が以前未知の不良事件或いは予期しない深刻性或いは頻度の事件を発見した場合、監督管理機関はラベルの変更、リスク評価と緩和策略計画の実施、或いは追加の上場後の研究或いは臨床試験を行うことを要求する可能性がある。私たちまたは規制機関が、原料薬または医薬製品の製造または試験施設のような以前に未知の問題があることを発見した場合、規制機関は、特定の製品ロットを市場から除去し、製品を市場から撤回し、同じ製造材料を使用する臨床試験を一時停止または一時停止することを含む、製品および/または製造業者に制限を加える可能性がある。FDA加速承認条項によって承認された薬物のスポンサーは、発売承認後120日後に使用しようとするすべての販売促進材料を初めて使用する前に少なくとも30日前にFDAに提出しなければならない。もし私たちや私たちの製品の製造施設が適用される規制要求を守らなければ、規制機関につながるかもしれません
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私たちは精算政策に関連する不確実性の影響を受けており、精算政策が有利でなければ、私たちの製品および/または候補製品の商業成功を阻害または阻止する可能性がある。
私たちがアメリカでの製品の販売を維持および/または増加させることができるかどうかは、政府当局、個人健康保険会社、その他の第三者支払人が設定した保証範囲と精算レベルにある程度依存する。第三者決済者たちは医療製品とサービスの有効性と料金に疑問を提起するようになっている。私たちは私たちの製品のために十分な第三者保険を獲得したり維持したりすることができないかもしれません。および/または私たちは私たちの製品に割引またはリベートを提供して、十分な保険を獲得または維持することを要求されるかもしれません。
民間保険会社は、私たちの製品の補償および補償レベルを承認するかどうかを決定するために、コンプライアンスで収集して提供できる任意の新しいデータや分析を含めて、私たちの製品の効果、有効性、費用対効果、安全性を考慮し続けると予想されます。新しい証拠を生成する上でかなりの遅延がある場合、あるいは私たちが収集した任意の新しいデータや情報が私たちに不利であれば、第三者保険会社は私たちの製品の販売に負の影響を与える保険決定を下すかもしれません。私たちは支払者たちと議論を続け、その中の何人かは最終的に保証を拒否するかもしれない。私たちは満足できるレートや基礎で他の保険会社から私たちの製品に対する補償承認を受けることができないかもしれません。この場合、私たちの業務は大きな悪影響を受けることになります。しかも、このような承認を得ることは時間がかかって高価な過程かもしれない。私たちが有利な保証決定を維持できない場合、および/または第三者保険会社から追加的な有利な保証決定を得ることができない場合、私たちの業務は、特に治療を開始した患者の再認可中に実質的な悪影響を受けるであろう。政府の健康計画、個人健康保険会社(管理医療機関を含む)や他の精算機関や支払人が私たちの製品が精算の適応を受けることを制限したり、承認の加速や代理終点の臨床的意義を認められなかった場合、私たちの業務も悪影響を受ける可能性があります。
そのほか、持続的な新冠肺炎疫病の影響は保険会社の処理の遅延による計画福祉の再許可と修正を招き、患者が著者らの製品に対する有利な保証決定を獲得或いは維持することを困難にした。また、その規模と持続時間、景気後退、財政政策の変化、失業率の普遍的な上昇から、新冠肺炎の流行が世界の医療システムをどの程度混乱させ、私たちの製品を獲得する可能性があるか、あるいは失業や従業員の流失傾向による個人医療保険範囲の広範な喪失、商業支払者保険から政府支払者保険への転換、あるいは患者援助および/または無料薬物計画需要の増加は、いずれも私たちの製品の獲得と私たちの純売上高に悪影響を及ぼすだろう。
一部の外国の国、特にカナダとヨーロッパ、ラテンアメリカとアジア太平洋地域の国では、処方薬の定価は政府によって厳格に規制されている。これらの国では、規制承認や製品の発売を受けた後、政府当局との定価交渉に12~24カ月以上かかる可能性がある。いくつかの国または地域で有利な適応補償または定価承認を得るためには、より多くの研究を含むより多くのデータを収集する必要があるかもしれない。また，世界のいくつかの国では政府による薬品価格の凍結や低減措置が実施されている。もし私たちの製品が補償を求めるいかなる国/地域でも補償を受けることができない場合、あるいは範囲や金額が限られている場合、あるいは定価レベルが満足できない場合、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性があります。また、多くの外国国が他国の公式公開価格表価格を参考にしているため、一国の価格水準が満足できないことは全体の収入にマイナス影響を与える可能性がある。
現在と将来の医療改革や政府健康計画や民間保険会社の取り組みなど一連の要因により
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医療計画)を管理し，医療コストの低減，薬品定価の審査，政府支出削減に関する議論やその他の立法提案を行っている。これらの医療改革努力または医療コストの制御および低減を目的とした任意の将来の立法または規制行動は、精算を制限し、取得を制限したり、薬品の不利な価格設定修正を制限するための措置を含み、私たちとパートナーとの満足できる製品の精算能力を獲得したり維持したりすることに影響を与える可能性があり、あるいは全くそうではなく、私たちの業務および財務業績に実質的な損害を与える可能性がある。
また、著者らの候補遺伝子治療製品は治療の新しい方法を代表し、これは定価、精算、支払いと薬物獲得策略の面でより高いレベルの革新を要求する。現在の精算モードは著者らの候補遺伝子治療製品の独特な要素に適応できない可能性があり、比較的に高い前期コスト、長期治療効果と安全性データの不足及び複雑な管理、投与量と患者のモニタリング要求に関連する費用を含む。そのため，これらの療法を支援するために，支払い方式，定価戦略，従来の支払いモードを再調整する必要があるかもしれない。
全体的に、医療コストの下振れ圧力は大きくなっている。そのため、新製品の参入にはますます高い壁が設けられている。もし私たちが十分な精算レベルを得ることができなければ、私たちの製品と候補製品をマーケティングして販売する能力は損なわれるだろう。私たちの製品や候補製品に関するサービス(例えば、患者に私たちの製品を管理する)のために精算の仕方やレベルを提供することも重要です。このようなサービスの精算不足は医師のボイコットを招き、製品のマーケティングや販売能力を制限する可能性がある。
医療政策改革や他の政府や個人支払者イニシアティブは、我々の製品や候補製品に悪影響を及ぼす可能性があり、ビジネスでの成功を阻止する可能性がある。
米国政府と各州は医療改革を積極的に推進し続けており，近年の“平価医療法案”の改正や廃止の努力および処方薬や生物製品コストの抑制·/あるいは低減への継続的な努力が証明されている。“平価医療法案”は、州医療補助計画の下でブランド処方薬の薬品リベートを増加させ、これらのリベートを医療補助管理の医療保健に拡大し、特定の政府計画(連邦医療保険および医療補助を含む)によって精算されるブランド処方薬のメーカーおよび輸入業者の費用を評価するなど、医薬品の保険範囲および精算範囲に影響を与える多くの条項を含む医療保健の政府および民間保険会社による資金調達の方法を大きく変更する。医療改革の他の側面は、政府の法執行権力の拡大やコンプライアンス関連コストを増加させる可能性のあるより高い基準など、私たちの業務にも影響を与える可能性がある。“平価医療法案”は改正されており，他の改正も行われる可能性がある。このような努力は直面しており、司法的挑戦に直面し続ける可能性がある。また、2022年8月、米国議会は2022年のインフレ低減法案を可決し、薬品価格に直接影響を与えることと連邦政府の薬品支出を減少させるための政策を含み、2023年に発効する。この立法には実質的な薬品定価改革が含まれており、アメリカ衛生と公衆サービス部内で薬品価格交渉計画を確立し、メーカーに連邦医療保険がカバーするいくつかの選定された薬物に対して交渉後の“最高公平価格”を徴収することを要求し、あるいは規定を守らないために消費税を支払うことを含む, 連邦医療保険B部分とD部分によって支払われたいくつかの薬品のメーカーに対してリベート支払い要求を確立し、インフレを超える価格上昇を処罰し、メーカーにD部分の薬物に割引を提供することを要求した。薬品コストを制御する立法、行政と個人支払人の努力は一連の提案をカバーし、薬品価格交渉、Medicare Part D再設計、薬品価格インフレリベート、国際メカニズム、模倣薬普及と反競争行為、メーカー報告、及び加速承認経路の使用に影響を与える可能性のある療法の改革を含む。価格平価医療法案、インフレ低減法案、あるいは他の連邦と州医療政策改革努力の最終的な内容、時間あるいは影響を予測することはできない。連邦や州医療改革が私たちの将来の業務や財務業績に悪影響を与えないことは保証されず、将来の連邦や州が医療政策に関連する立法、司法、あるいは行政変化が私たちの業務にどのように影響するかを予測することもできない。
また、近年、国会は予想を達成できなかったり、連邦機関や部門に資金を提供する予定の支出や法定締め切りを逃すところだったり、食品·薬物管理局などの機関のプロジェクトを適時に再許可できない可能性があり、食品·薬物管理局は私たちの製品に対して承認管轄権を持っている。例えば、議会がFDAの活動を承認したり、資金を提供したりするかどうかの不確実性は、製品に関する承認を延期したり、私たちの業務に他の影響を与える可能性がある。
米国政府、州立法機関、外国政府は、政府が支払う医療コストの増加を制限するためにコスト制御計画を実施することに大きな興味を示しており、価格制御、医療補助薬品の脱税法の要求の免除、ブランド薬の代替薬の精算と要求の制限、米国での国際参考定価の導入など、米国議会、州立法機関、民間部門は、医療コストの上昇を抑制するための医療政策を継続することが予想される。これらのコスト制御措置は、実施または修正を含むことができる：
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将来、医療業界や第三者保険や清算に関連する追加の法律、法規または政策、あるいはこれらの法律、法規、または政策が私たちの業務にどのような影響を与えるかを予測することはできません。上記に記載された措置、または他の医療システム改革を含む任意のコスト制御措置は、私たちの製品および候補製品のために制定される可能性のある保険範囲および価格を著しく減少させることができ、これは、私たちの純収入および経営業績に悪影響を及ぼすだろう。
私たちの製品は患者、支払人、または医療提供者によって広く採用されない可能性があり、これは私たちの潜在的な収益性と将来の業務の将来性に悪影響を及ぼすだろう。
我々の製品のビジネス成功は，特に米国では，患者，支払者，医療保健提供者の市場採用程度に依存する。もし私たちの製品がどんな理由でも十分な市場採用率に達していなければ、あるいは市場採用率が持続できなければ、私たちの潜在的な収益力と私たちの将来の業務見通しは深刻な悪影響を受けるだろう。私たちの製品に対する市場の受け入れ度は多くの要素に依存しています
私たちは製品の世界的な足跡をアメリカ以外の地域に拡張することができないかもしれない。
EXONDYS 51は米国やイスラエルでの発売が許可され、VYONDYS 53とAMONDYS 45は米国での発売が許可されているにもかかわらず、他の国でこれらの製品を商業化する許可を得ていない可能性がある。2016年11月、2016年12月に承認されたeteplirsenのMAAを欧州医薬品局(EMA)に提出した。我々が2018年6月1日に発表したように，EMAのCHMPはeteplirsenに対して否定的な意見をとっている。2018年9月，EMA CHMPはeteplirsenに対する負の意見を確認し，欧州委員会は2018年12月にCHMP意見を採択した。
米国以外の国/地域で任意の製品を販売するためには、これらの国/地域で承認された多くの異なる法規要件を遵守しなければならない。これらの要求は、製品の安全性や有効性に関する証拠証明、製品のラベル、流通、広告、販売促進、製品の定価や精算などの管理に関連している。取得する
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米国以外の国/地域での上場承認は、広く、長く、高価で不確実なプロセスであり、規制機関は、様々な理由で申請または延期、制限、または私たちの製品の承認を拒否する可能性がある
承認手続きは国によって異なり、追加の製品テストと追加の行政審査期限が関連する可能性があります。他国で承認を得るのに要する時間は、米国で承認されるのに要する時間とは大きく異なる可能性がある。特に多くの外国では、製品が商業流通前に定価や精算承認を得ることが求められている。多くの外国で行われているコスト制御措置は私たちの製品の定価や精算に影響を及ぼすかもしれない。これは大きな遅延を招く可能性があり、一部の国で最終的に承認された価格は私たちが予想していた製品を提供する価格よりも低いかもしれない。
1つの国/地域で上場承認を得ることは、他の国/地域での市場承認を確保することはできないが、1つの国/地域でマーケティング承認を得ることができなかったり、遅延したりすることは、他の国/地域の承認プロセスに悪影響を及ぼす可能性がある。他の国で上場承認を得ることができなかったり、承認を得る上でいかなる遅延や挫折が生じたりすることは、製品の海外市場開拓能力を弱めることになり、私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、1つの国または地域で承認を得られなかったことは、他の国または地域におけるEAPの販売に影響を与える可能性がある。私たちの製品が他の国で規制部門の承認を得ることに成功しても、私たちの収益能力は商業や医療インフラ、定価と精算交渉、政府支払者を含む第三者支払者との決定に依存するだろう。
また、羅氏には、eteplirsen、golodirsen、casimersenを含む米国国外で商業化された特定の製品の独占的な許可を得るために独占的な選択権が付与されている。この選択権を行使すれば、羅氏はこのような製品の米国国外での商業化の独占的な支配権と決定権を持つことになる。
米国以外のEAPを通じてeteplirsen，golodirsen，casimersenから得られた歴史的収入は継続しない可能性があり，我々は我々のEAP流通eteplirsen，golodirsen，casimersenを通過し続けることができないかもしれない。
私たちはエテプソン、ゴロディソンとキャシマーソンのために世界EAPを設立しました。いくつかの国ではこれらの製品は現在まだ承認されていません。私たちはEAPを通じてこれらの製品を流通して収入を得ますが、この計画の歴史的な収入が継続するかどうかは予測できません。私たちのEAPを通じて私たちの製品を流通し続けることができるかどうか、あるいは収入が歴史的に私たちのEAP販売によって生まれた収入を超えるかどうか。EAPの許可が満了または終了した場合、国家EAPによる精算を停止することができる。例えば、EAP管轄区域の医療提供者は、彼らの患者が私たちの製品から十分な利益を得たと信じないかもしれないし、あるいは私たちの製品が彼らの国の監督管理機関の許可を得てから私たちの製品処方を発行することを望んでいるかもしれない。医療提供者がEAPを介して患者のために我々の製品を獲得することに興味があっても，薬物の資金が保障されなければ，患者は我々の製品を得ることができなくなる。
私たちの業務と財政的業績はまだロシアのウクライナ侵攻の悪影響を受けていない。米国以外の国からの収入の増加に伴い、EAPを介して地域の患者に接触する機会や、ロシアやウクライナで私たちの製品の収入を商業的に販売する能力が悪影響を受ける可能性がある。米国や他の国は、ロシアやベラルーシを含む盟友と商売をしている会社に制裁を科す可能性を提案している。私たちもかもしれない
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我々のEAPの第三者流通業者やサービスプロバイダのような、我々と業務往来のある第三者に対する制裁の悪影響を受ける。
私たちのEAPを通じてeteplirsen、GolodirsenまたはCasimersenの販売収入を維持できなかった場合、および/またはこれらの製品の商業販売収入が歴史的売上高を超えた場合は、我々のEAPの問題やロシアのウクライナ侵攻のような世界的な不安定要因によって、私たちの業務、財務状況、運営結果、および成長見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの製品の排他性を獲得したり維持できなかったりすることは、私たちの製品を競争から守ることができず、私たちの業務が悪影響を受ける可能性があります。競合他社が特定の国/地域で同じまたは実質的に同じ製品をライセンス販売し、規制排他性が付与されている場合、競争相手の規制排他性により、我々の製品はライセンス販売できない可能性があるため、その製品開発への投資は返却されない可能性がある。
どんな特許保護以外にも、私たちは様々な形態の規制に依存しています 私たちの製品を独占的に保護します。私たちの製品開発期間中、私たちはどんな形の規制もあると予想されます 私たちの製品が承認されると、独占的な割引を受けることができます。規制の排他的な実施と実行には規制データ保護と市場保護が含まれる可能性があり、各国間の差が大きい。規制の排他性を得ることができなかったか、または法的挑戦、変化または解釈または他の理由により、各市場で私たちの製品のためにそのような保護の範囲または持続時間を得ることができなかったか、または私たちの製品の収入に影響を与える可能性があり、または1つまたは複数の特定の国または地域で私たちの製品を販売するかどうかの決定に影響を与えるか、または私たちの運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。規制を受け入れたり維持したりすることは保証できません 私たちの現在または未来の製品の独占権は、私たちが孤児の地位を与えられた製品が孤児薬の地位を失ったり、孤児薬に提供されたデータやマーケティング独占権を失ったりすれば、私たちの業務と運営は不利な影響を受ける可能性がある。
私たちの製品と候補製品の性質のため、新しい化学実体排他性と新しい生物排他性に加えて、孤児薬物排他性は、私たちが孤児薬物指定を受ける資格がある製品に特に重要である。条件に合った製品について、私たちは孤児の薬物独占に依存して競争地位を維持する計画だ。もし私たちの製品が十分な特許保護を持っていなければ、規制排他性を得る相対的な重要性はもっと大きいだろう。我々のいずれの製品の孤児の地位が付与または維持されている場合には、承認後の上記指定された期間内に市場独占経営権を提供するが、孤児薬物地位に基づいて我々の製品に適用される排他期間(例えば、米国では7年)の間または後に、同じ適応に対して同じまたは同様の活性成分を使用する製品が規制部門の承認を得ることを他社が排除することはできない。例えば、EXONDYS 51の専営期間は2023年9月に終了する。孤児薬物指定は薬物の開発時間や監督審査時間を短縮することもなく、薬物が監督審査或いは承認過程においていかなる優勢を持たせることもない。
また、私たちは私たちの製品の規制排他性を維持するリスクに直面する可能性があり、私たちの保護を維持しても回避される可能性がある。例えば、以下の場合、米国の孤児薬物独占経営権は廃止される可能性がある：(I)代替競争製品は、私たちの孤児独占製品に対する臨床的優位性を示すか、または(Ii)患者の需要を満たすのに十分な数の私たちの孤児製品を保証することはできない。また，競争相手は異なる薬物や生物製品の承認を得る可能性があり，我々が以前承認した孤児製品には排他的な適応がある。ヨーロッパの孤児薬物排他性は、孤児薬品名または孤児製品の発売後の許可地位基準の重大な変化(例えば、製品収益能力が孤児薬物指定基準を超える)、孤児薬物の生産または供給問題、または競合他社薬を含むいくつかの理由で修正される可能性があり、類似しているにもかかわらず、最初の孤児薬物よりも安全で、より効果的であり、または臨床的に良好である。したがって、他の会社は、NDA、BLAまたはMAAを提出する予定の任意の候補製品と同じ孤立薬物または同様の薬物の独占経営権および同じ孤立指示を付与される上場の承認を得ているか、または得られる可能性がある。このような状況が発生した場合、私たちが以前承認した孤立製品は競争に直面する可能性があり、私たちの候補製品のいかなる懸案でもあるNDA、BLA、またはMAAは、ライバル会社が米国またはEUの専門期間に満了するまで承認されない可能性がある(場合によっては)。例えば2021年9月には, FDAは，遺伝子治療製品が孤児薬物排他的目的の下でいつ“同じ”または“異なる”とみなされるかを解釈する立場に関する指導意見を発表した。このガイドラインは、2つの遺伝子治療製品が異なるベクターを有するか、または使用する場合、FDAは通常、それらを“異なる”薬物と見なすことを意図していることを指摘している。さらに、このガイドラインによれば、腺関連ウイルス5(AAV 5))に対する同じウイルス群(例えば、腺関連ウイルス2(AAV 2))からのベクター間の差が、走性、免疫反応回避、または潜在的挿入変異などの要因に影響を与える場合、FDAは、通常、これらのベクターを異なるものと見なすことを意図している。しかし、このような基準に対する説明にはかなりの不確実性がある。本ガイドラインに示すように，遺伝子治療製品に適した孤児薬物独占性は発展していく分野であり，FDAの変更や解釈を受ける可能性があるため，FDAがこれらのルールをどのように我々の製品に適用するかを決定することはできない。
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もし私たちが内部商業化能力を維持し、さらに発展させることに成功できなければ、私たちの製品の販売はマイナスの影響を受けるかもしれない。
私たちはビジネスチームを招聘して訓練し、私たちが必要と思う組織インフラを投入して、私たちの製品がアメリカでビジネス成功を達成することを支援しています。私たちがビジネス能力を維持し、さらに発展させるために努力することを阻害する可能性がある要素は、
効果的なビジネス、販売、マーケティングインフラをうまく維持できなければ、アメリカでのわが製品の予想売上を実現、維持、または増加させることは困難であり、私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼすだろう。
Duchenne，LGMDs，CMT 1 aを有する患者数は少なく，正確な確定は得られていない。実際の患者数が私たちが予想しているより少ない場合、私たちの収入と利益を実現する能力は不利な影響を受ける可能性がある。
Duchenne，LGMDとCMT−1 aはまれで致命的な遺伝病である。世界生まれの男性では，3，500から5，000人に1人がDuchenneの影響を受けており，そのうち13%がエクソン51にスキップされやすく，8%の人がエクソン53にスキップされやすく，8%の人がエクソン45のスキップを受けやすいと推定されている。LGMDは1つのクラスとして，14，500人に1人が影響を受け，123，000人に1人が影響を受けると予想される.CMTは末梢神経疾患のグループであり，約2500人に1人が影響を受けている。米国では、1 A型CMTは約50，000人の患者に影響を与えている。これらの患者集団規模の推定は、限られた数の発表された研究と内部分析に基づいている。各種の要素は私たちの製品と候補製品の市場規模を縮小する可能性があり、疾病の深刻性、患者人口統計及び患者免疫システムが私たちの製品と候補製品に対する反応を含む。これらの研究の結果やそれらの分析が関連する患者集団を正確に反映できない場合、市場に対する評価は不正確である可能性があり、私たちの収入目標を達成することを困難または不可能にしたり、収益性を獲得し、維持したりすることが困難である。
私たちは激しい競争と迅速な技術変革に直面しており、これは他社が競争力のある製品を発見、開発、商業化することを招く可能性がある。
バイオテクノロジーと製薬業界は競争が激しく、重大かつ迅速な技術変革の影響を受けやすい。私たちは多くの製薬とバイオテクノロジー会社が私たちの製品や候補製品に対する分野で積極的に研究と開発に従事していることを知っている。競争相手の中のいくつかは、現在または将来、私たちの製品または候補製品と直接競争する可能性がある候補製品を開発または試験している。例えば、我々は、Wave Life Sciences(特にエクソン51および53)、Nippon Shinyaku(特にエクソン44およびエクソン53、その製品Viltepso(Viltolarsen)がFDAの承認を得た)、Daiichi Sankyo(特にエクソン45)、Dye Treeuticsがエクソン44、45、51および53の抗体-オリゴヌクレオチドリンカー、Avidity Biosces 44、51および51を求めるエクソンの候補製品を開発または開発している第三者の競争に直面している。Entrada Treeutics(エクソン44)、PepGen(エクソン51)、BioMarin(BMN-351エクソン51)；(Ii)ファイザー、Solid Bioscience(Ultragenyxと協力)、Regenxbioおよび百時美施貴宝などの遺伝子療法；(Iii)Myogene Bio、Vertex PharmPharmticals、CRISPR Treeutics、Editas Medicine、Beam Treatetics Inc.(ファイアリーと協力)およびPrecision Biosciences(礼来社と協力)などのCRISPR/CAS 9方法を含む遺伝子療法；(Iv)他の疾患修正方法、例えばPTC治療、無意味な変異に対する小分子候補aturen；(V)Santhera、Catabsis、Fibrogen、ReveraGenが開発されているか、または緩和的である可能性があり、または我々の製品および候補製品と相補的である可能性がある他の方法が開発されている, Capricor治療会社(日本新雅庫と協力)，BioPhytis，Mallinckrodt，アンチセンス治療会社，イタリア農場，Dystgen，EdgeWise治療会社。BioMarinは2016年5月31日にDrispersenとその他の臨床段階候補薬BMN 044、BMN 045とBMN 053の臨床と規制開発を中止することを発表したが、当時-現在異なる形式のDuchenneの第2段階研究にあったが、さらに2021年にBMN-351のINDを提出する予定であることを発表した。また，Waveはsuvodirsenの開発中止を宣言し，WVE−N 531の開発を休止しているが，エクソン53オリゴヌクレオチドWVE−N 531の臨床開発開始が発表されている。
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また、多くの製薬·バイオテクノロジー会社が、先ほど述べたような会社や、Alnylam製薬会社、Tekmira製薬会社、Deciphera製薬会社、Ionis製薬会社、羅氏革新センターコペンハーゲン社(前Santaris Pharma A/S)、武田製薬会社、生物遺伝研究会社、Moderna治療会社、ストック治療会社、支点治療会社、Synthena AG、DTX製薬会社、PYC治療会社、セノフィ社を含む、我々と競合する可能性のあるプラットフォーム技術を積極的に使用して研究·開発していることが知られている。また、いくつかの会社や機関は、筋ジストロフィー、神経筋、まれな疾患分野で開発されている療法の潜在的ライバルであり、アストラス製薬会社、Akashi社、矢印製薬会社、イオン製薬会社、Alexion製薬会社、セノフィ社、武田社、礼来社、Alnylam製薬会社、Moderna社、Akashi社、カルタバーズ社、Capricor製薬会社、オックスフォード大学、Vertex製薬会社、Editas Medicine社を含む、メッセンジャーリボ核酸、遺伝子療法、遺伝子編集(CRIPSRやAAVなど)および小分子療法を含む候補製品の開発について協力または他の合意に達している。
もし私たちのいかなる競争相手も規制機関のその候補製品の承認を得ることに成功すれば、私たちの市場進出、市場シェアを獲得したり、市場シェアを維持する能力を制限するかもしれません。なぜなら、私たちのプラットフォーム技術、製品と候補製品ラインは杜興空間または他の病気を対象としているからです。
私たちの競争相手は技術の開発に成功するかもしれません。これらの技術は私たちの製品や候補製品の市場規模を制限するほか、私たちの製品と候補製品の監督審査と発売後の流れに影響を与え、私たちの製品や候補製品よりも効果的で、あるいは私たちの技術を時代遅れにしたり、競争力に欠けたりします。他の事項を除いて、私たちの競争相手は私たちの製品または候補製品と関連しているかもしれません
上記のどんな理由でも、私たちの収入は競争圧力に直面する可能性がある。また、私たちも私たちの製品を販売する権利がある地域で競合製品を販売すれば、私たちの売上は減少するかもしれません。あるいは私たちの業務は実質的な悪影響を受ける可能性があります。
我々は、ロー氏との協力を含む複数の協力および戦略的取引を行っており、将来の戦略的協力、連合、買収、許可協定、または他の関係を求めたり、参加したりして、私たちの業務を補完または拡大することができる。私たちはこのような取引を達成できないかもしれません。もしこのような取引を実行すれば、私たちの資本金の要求を増加させ、私たちの株主を希釈して、私たちに債務を発生させたり、債務を負担したり、私たちを他のリスクに直面させたりするかもしれません。
我々の長期的な業務目標を達成するために、製品、技術、または業務の許可または買収を含む戦略的チャンスを積極的に評価し続けます。このような機会を求める時、私たちは他の会社からの競争に直面するかもしれない。この競争が最も激しいのは承認された薬物と末期候補薬物であり、成功確率については、この2種類の薬物のリスクは最も低いが、私たちの財務業績にはより高いリスクとより直接的な影響がある。私たちの取引を達成する能力は、関連する米国と外国の管轄区域で適用される反独占と貿易規制の法律法規によって制限される可能性もある。
我々は，羅氏社，Nationwide社，デューク大学，Genethon社，StrideBio社，フロリダ大学，Genevant Sciences社，Dyno Treateutics社，Selecta Biosciences社，GenEdit社，Hansa Biophma社と複数の協力を達成した。私たちはできないかもしれない
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このような連携を達成するための予期される収益と、任意の将来の協力または戦略的関係の予想される収益とは、それぞれ、多くのリスクに関連する
例えば、SRP-9001開発と商業化をリードする地域における羅氏の開発と商業化活動への影響と制御は限られており、独占選択権を行使すれば、いくつかの他の製品または候補製品の商業化をリードしている地域である。ロ氏の先頭となる地域での開発や商業化活動は、米国での我々の努力に悪影響を及ぼす可能性がある。羅氏が協力協定の義務を履行できなかった場合、協力製品の開発や商業化に十分な努力ができなかったり、適用された法律や法規の要求を遵守できなかったりすれば、私たちの業務に大きな悪影響を及ぼす可能性がある
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そして私たちの行動結果ですまた、もし私たちが羅氏に依存して規制の承認を得た後にどの製品を商業化すれば、私たちが得た収入は私たち自身がこれらの製品を商業化する収入よりも少なくなる可能性があり、これは私たちの将来性に実質的な損害を与える可能性がある。
戦略取引に関連した長期利益を実現しても、私たちの費用と短期コストは大幅に増加し、私たちの流動性と短期純収益(損失)に悪影響を及ぼす可能性がある。将来の戦略的取引は、私たちの株式証券の潜在的希釈発行、債務の発生、または負債の発生、営業権に関連する減価または費用、および他の無形資産に関連する減価または償却費用をもたらす可能性があり、これは私たちの財務状況を損なう可能性がある。
私たちの候補製品開発に関するリスク
私たちの臨床試験に参加する患者を募集することは難しいかもしれませんが、候補製品の臨床試験を延期または阻止する可能性があります。
患者が著者らの候補製品の臨床試験に参加する資格を確定し、参加させることは著者らの成功に重要である。私たちの臨床試験の時間は私たちが条件に合った患者を募集して私たちの候補製品のテストに参加する速度に依存します。私たちはいくつかの臨床試験で遅延を経験し、将来私たちは似たような遅延を経験するかもしれない。これらの遅延は，コスト増加，わが製品開発の遅延，我々の技術有効性試験の遅延，あるいは臨床試験の完全終了を招く可能性がある。
十分な数の患者を識別、募集、募集することができないかもしれない、または研究において多様性を達成するために必要または所望の特徴を有する患者は、予想される時間枠内で私たちの臨床試験を完了することができる。患者登録は様々な要素の影響を受けるが、これらに限定されない
特に，われわれの候補製品のいずれもまれな遺伝性疾患であり，臨床試験に供される患者池が限られていることを評価する予定である。また，新生児スクリーニングはこれらの疾患が広く採用されておらず，遺伝子スクリーニングがない場合にはこれらの疾患の診断が困難である可能性があるため，条件に合った患者を見つけることは困難である可能性がある。私たちの臨床試験の資格基準は利用可能な研究参加者をさらに制限するだろう。さらに、患者の発見と診断の過程は高価であることが証明される可能性がある。われわれの臨床試験では，治療医も彼らの医療裁量権を用いることができ，われわれの臨床試験に参加した患者はわれわれの研究から撤退し，代替療法を試みることを提案した。そのほか、著者らは患者を募集と募集して臨床試験に参加する能力は絶えず変化する新冠肺炎疫病の負の影響を受ける可能性があり、隔離とその他の制限により、患者が臨床試験場所に行く能力と意志を含む。
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もし私たちが合意に基づいて条件に合った患者を募集してFDAやEMAあるいは他の監督機関が要求する臨床試験に参加できなければ、私たちは臨床試験を開始或いは継続できないかもしれない。私たちが外国で臨床試験を開始、登録、完成することに成功する能力は、外国で業務を展開するために独自の多くのリスクの影響を受ける
計画通りの臨床試験を行うのに十分な数の患者を募集することが困難であれば、進行中または計画中の臨床試験を延期、制限または終了する必要があるかもしれず、いずれも私たちの業務に悪影響を及ぼす。
私たちの候補製品が行われており、計画中の臨床試験の開始または遅延の開始または遅延は、商業化努力に悪影響を及ぼす可能性があり、コスト増加を招く可能性があり、規制部門の候補製品に対する承認を得、収入および業務を継続する能力を獲得する能力を遅延、阻止、または制限する。
開発の各適用段階で臨床試験を成功させることは、マーケティング申請を規制機関に提出し、最終的に私たちの任意の候補製品を承認し、これらの製品の適応を開発するための商業マーケティングに使用するための前提条件である。臨床試験の開始および完了および結果の公表は、様々な原因によって遅延または阻止されることが多いので、私たちのどの臨床試験が計画または予想通りに開始または完了されるかどうか、および結果が発表されるかどうかは分からない
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臨床前と臨床開発を成功させることができないいかなる状況も、私たちの追加コストを招き、あるいは製品販売、監督管理と商業化マイルストーン、特許使用料から収入を創出する能力を弱める可能性がある。さらに、私たちの候補製品の製造または処方変更は、通常、修正された候補製品と以前のバージョンとの比較可能性を証明するために追加の研究を必要とする。臨床研究遅延はまた、私たちが独占的な権利を持って私たちの候補製品を商業化すること、または私たちの競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にする任意の時間を短縮し、私たちの候補製品を商業化することに成功する能力を弱化させ、私たちの業務と運営結果を損なう。
臨床開発は長くて不確実だ。新規遺伝子治療候補薬の臨床試験は、新冠肺炎の大流行により延期される可能性があり、いくつかの計画は決して臨床的に進展しない可能性があり、または実施コストが私たちが予想しているよりも高い可能性があり、これらは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
臨床テストは高価で複雑であり、完成するには数年かかるかもしれず、その結果自体も確定していない。多くの予見不可能な事件のため、私たちは起動できないかもしれない、遅延に遭遇する可能性があり、または私たちの候補製品の臨床試験を停止しなければならない可能性があります
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また，新冠肺炎の影響は中断をもたらし，われわれのいくつかの臨床試験の遅延，FDAや他の衛生当局の審査·承認の遅延を招く可能性がある。医療保健提供者と監督機構は最近、新冠肺炎に対する応答が臨床試験の開始、サイト起動、方案遵守性、臨床試験の完成を遅らせる可能性があり、発売後の要求と承諾を完成し、登録された患者のデータ収集を緩和し、そして行っている研究患者のデータを更に困難或いは断続的にする。
臨床前と早期臨床試験の結果は後期臨床試験の安全性或いは有効性を表明できない可能性があり、臨床前と臨床試験は著者らの候補製品の安全性、有効性と品質が許容できるレベルに達することを証明できない可能性があり、これは監督部門の承認を阻止或いは著しく遅らせる可能性がある。
必要な法規の承認を得て、私たちの任意の候補製品を市場に出し、販売するために、私たちは広範な臨床前と臨床試験を通じて、この候補製品が人体において安全かつ有効であることを証明しなければならない。私たちの候補製品が行われていることと未来の臨床前および臨床試験は、監督部門の承認を得たり維持したりするのに十分な安全性、有効性、または十分な品質を示さないかもしれない。例えば、私たちは、これまでに収集されたSRP−9001、SRP−9003、およびSRP−5051のデータが積極的であると信じているが、我々が収集した追加のデータは、臨床前および/または早期臨床データと一致しないか、またはこれらの候補製品のさらなる開発を保証するために、または規制承認を求めるために安全な利益を示す可能性がある。
また、臨床前と早期臨床試験の成功は後続試験の成功を確保することができず、検証性試験の最終結果を予測することもできない。われわれのいくつかの臨床試験は比較的小さい患者群で行われており，盲法やプラセボ対照は行われていないため，われわれがこのような試験で観察された有利な結果がより大きく，より先進的な臨床試験で繰り返されるかどうかを予測することは困難である。例えば、SRP−9001、SRP−9003、およびSRP−5051に関する最新の発表は、2022年7月にSRP−9001の研究102および103の追加データおよび分析を発表し、2021年5月にSRP−5051の研究A部分の30 mg/kgキューの結果を発表し、2022年3月に高用量キューの2人の臨床試験参加者の24カ月の機能データと、SRP−9003の低用量キューの3人の臨床試験参加者の36カ月の機能データとを発表した。これらのデータは，小さな患者サンプルに基づいており，DuchenneとLGMD患者の異質性や潜在的なロット間の違いを考慮すると，将来の結果を予測できない可能性がある。また、他のデータや将来の任意の試験データの結果が提供されたデータと一致する結果が生じることは保証されず、これらの候補製品の安全性と有効性を証明することができ、後続の試験結果がさらなる開発を支援するか、またはこれらの後続結果が有利であっても、そのような候補製品の開発に成功し、加速された、条件付きまたは標準的な規制承認を得ることができるか、またはそのような候補製品を商業化することに成功する保証はない。類似, 私たちは私たちが行っていることと計画中の私たちの商業承認された製品と候補製品に関する研究データが肯定的で一致することを保証することができず、私たちの製品または候補製品のために収集されたデータに対する規制機関(例えばFDAやEMA)の解釈が私たちの解釈と一致することを保証することはできない。
私たちの候補製品は不良副作用や他の特性を招く可能性があり、規制部門の候補製品の承認を遅延または阻止し、商業潜在力を制限したり、任意の潜在的な上場承認後に重大なマイナス結果を招く可能性がある。
私たちの候補製品は不良な副作用を引き起こすかもしれない。私たちの候補製品による副作用に加えて、投与過程や関連手続きも不良副作用を引き起こす可能性がある。もし私たちの実験でこのような有害事象が発生した場合、私たちは決定することができますか、またはFDA、EMA、または他の規制機関は、私たちの候補製品の臨床前開発または臨床開発を停止、延期、または修正することを命令することができますか、または私たちの候補製品の任意またはすべての目標適応に対する規制機関の承認を得ることができないかもしれません。将来のすべての深刻な有害事象が製品に関連していないことを証明できても，このような事件は患者募集や入選患者の試験完了能力に影響を与える可能性がある。さらに、私たちが私たちの任意の候補製品の臨床試験を延期、一時停止、または終了することを選択または要求された場合、その候補製品の商業的将来性が損なわれる可能性があり、これらの候補製品から製品収入を創出する能力は延期またはキャンセルされる可能性がある。これらの状況のいずれも、他の候補製品を開発する能力を損なう可能性があり、私たちの業務、財務状況、および将来性を深刻に損なう可能性があります。
私たちの候補遺伝子治療製品は安全ではないか、あるいは予見できない有害事象を引き起こす可能性があると考えられるかもしれない。他の遺伝子治療計画の失敗、負の世論、遺伝子治療に対する監督審査の強化は公衆の私たちの候補遺伝子治療製品に対する安全性に対する見方を損なう可能性があり、そして私たちの業務を展開したり、監督部門の私たちの候補遺伝子治療製品に対する承認を得る能力を損なう可能性がある。
遺伝子治療は依然として新しい応用技術であり、今まで、少数の遺伝子治療製品だけがアメリカ、EU或いは他のところで承認された。公衆の認知は遺伝子療法が安全でないという説の影響を受ける可能性があり，遺伝子療法は公衆や医学界の受け入れを得られない可能性がある。特に私たちの成功は専門的な研究にかかっています
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我々の候補製品に対する遺伝病の治療は、我々の候補製品を使用して、彼らがよく知っている、より多くの臨床データがある可能性のある既存の治療方法を代替または補充することに関連する治療処方を発行する。
また，遺伝子治療，遺伝子テスト，遺伝子研究の倫理，社会および法律面の懸念は，追加の法規制や使用が禁止される過程を招く可能性がある。連邦と州機関、国会委員会、そして外国政府はバイオテクノロジーをさらに規制する意図を表明した。より厳格な規制や私たちの候補製品が安全でないと主張したり、危険を構成したりすることは、私たちがどんな製品を商業化するかを阻止するかもしれない。新しい政府要求を制定し、規制部門が私たちが開発している候補製品を承認することを延期または阻止するかもしれない。立法が変わるかどうか，条例，政策やガイドラインが変わるかどうか，機関や裁判所の解釈が変わるかどうか，あるいはこれらの変化の影響(あれば)が何になるかは予測できない。
より厳格な政府法規または否定的な世論は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性を損ない、候補遺伝子治療製品の開発および商業化、または私たちが開発する可能性のある任意の製品の需要を延期または損害する可能性がある。例えば，早期の遺伝子治療試験は死を含むいくつかのよく知られた有害事象を招いている。私たち、私たちの戦略パートナーまたは他の会社が行った臨床試験は、治療効果の低下および/または深刻な有害事象が出現する可能性があり、たとえこのような有害事象が最終的に関連する候補製品または製品に帰することができなくても、および/または遺伝子治療製品の商業化失敗は、政府規制の増加、公衆認知不良、候補製品のテストまたは承認過程中に規制遅延が生じる可能性があり、承認された候補製品に対してより厳しいラベル要求を提出すること、および任意のこのような候補製品に対する需要の低下を招く可能性がある。
規制承認を得る上で大きな遅延が生じたり、必要な規制承認を得たり維持できなかったりすれば、私たちの候補製品をタイムリーにまたは商業化することができなくなり、十分な収入と成功した業務を創出する能力を弱める可能性がある。
薬品の研究、テスト、製造、ラベル、承認、商業化、マーケティング、販売と流通は適用される地方、地区と国家監督管理機関の広範な監督管理を受け、異なる司法管轄区の監督管理規定はある程度異なる可能性がある。アメリカでは、これらの活動は連邦(例えばFDA)、州、および他の規制機関の承認と監督を得る必要がある。関連規制機関の必要な承認を得る前に、我々の候補製品を米国または他の国/地域で販売して販売してはならない。バイオ製薬業界で開発されている大量の薬物のうち，一部の薬物のみがFDAにマーケティング申請を提出したり，EMAにMAAを提出したりしており，より少ない薬物が商業化承認されている。
我々の任意の候補製品を商業化するために必要な政府または監督管理の承認を得る能力は、任意の司法管轄区域(米国またはEUを含む)では保証されず、著しく遅延する可能性があり、または永遠に実現できない可能性がある
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これらの要求にタイムリーに、満足に対応できない場合、PMO、PPMO、遺伝子治療に基づく候補製品、または他の候補製品のための検証的研究スケジュールおよび/または開発計画を深刻な遅延または負の影響を与える可能性がある。監督管理機関の要求に応答し、臨床試験の要求を満たし、提出と承認は大量の人員、財力或いはその他の資源を必要とする可能性があり、小型生物製薬会社として、著者らは適時或いは根本的にこれらの資源を獲得できないかもしれない。また、私たちの代理、第三者サプライヤー、およびパートナーに関する規制機関の要求に応答する能力は、私たち自身と私たちと協力する当事者の制限によって複雑になる可能性があります。私たちは、任意のNDA、BLAまたはMAAによって提出された臨床試験設計に関連するガイドラインを含む規制ガイドラインに応答するために、規制ガイドラインを遵守するか、または当社の製品開発計画を成功的に実行することが困難であるか、または遵守することができないかもしれない。
私たちの候補製品が臨床研究で安全性と有効性を示しても、監督管理機関は適時に審査過程を完成できない可能性があり、あるいは私たちは監督部門の承認を得られないかもしれない。FDA諮問委員会または他の規制諮問グループまたは当局が承認または制限を提案しない場合、追加の遅延を招く可能性がある。さらに、将来の立法や行政行動における追加的な政府規制、または製品開発、臨床研究、審査過程における規制機関の政策の変化による遅延や拒否に遭遇する可能性がある。規制機関も要求より少ないあるいは限られた適応の候補治療案を承認することができ、発売後の研究の表現によって承認することもできる。さらに、規制当局は、私たちの候補薬物の商業化に必要または望ましいラベル宣言を承認しないかもしれない。最後に、私たちのいくつかの候補製品は、私たちが治療に適した患者を適切に選択することを確実にするために診断テストを必要とするかもしれない。もし私たちがこれらの候補製品の診断テストの開発に成功できなければ、開発過程で重大な遅延に遭遇したり、いかなる診断テストに必要な監督許可や承認を得ることができなければ、私たちの候補製品の商業化は延期されたり阻止されたりする可能性がある。特定の診断テストに必要な規制許可や承認を得ても、そのようなテストを必要とする候補製品の商業的成功は、そのようなテストの持続的な供給に依存する。
私たちは大量の資源を投入して新しい候補遺伝子治療製品を開発している。いくつかの遺伝子治療製品だけがアメリカとEUで承認された。もし私たちがこれらの候補製品の安全性と有効性を証明できない場合、あるいはそうすることを遅延させたり、これらの薬物の少なくとも1つを商業化することに成功できなければ、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう。
私たちは私たちの候補遺伝子治療製品を開発するために多くの資源を投入している。投資家がわが社に与えた長期的な価値の中には、これらの候補製品に基づくビジネス潜在力が大きいと信じている。我々が将来遭遇する我々の遺伝子治療計画に関するいかなる開発問題も重大な遅延や意外なコストを招くことは保証できず，このような開発問題が解決されることも保証されない。1つのプロセスにおける開発問題や遅延は，他のプロセスの開発を遅延させる可能性がある.進行中の臨床試験の早期結果は，このような臨床試験の最終結果と大きく異なる可能性がある。臨床前と早期臨床研究の結果は常に正確にその後の大規模臨床試験の結果を予測するわけではない。私たちはまた、持続可能で、繰り返し可能で、商業規模の製造プロセスの開発や、このプロセスを商業パートナーに移転する上で遅延に遭遇する可能性があり、これは、私たちの臨床試験を完成させることを阻止し、あるいは適時に、あるいは利益を得て私たちの製品を商業化することを阻止するかもしれない。
そのほか、FDA、EMAと他の監督機関の臨床試験要求及びこれらの監督機関は候補製品の安全性と有効性を決定するための標準は、潜在製品のタイプ、複雑性、意外性と期待用途と市場によって大きく異なる。我々のような新製品候補製品の規制承認プロセスは、他のより有名またはより広く研究されている医薬品または他の製品候補製品と比較して、より高価であり、時間がかかる可能性がある。現在、少数の遺伝子治療製品だけが西洋世界で承認されている。承認された遺伝子治療製品の前例が少ないことから、私たちの遺伝子治療製品候補製品がアメリカ、EU或いは他の司法管轄区で監督管理許可を得るのにどのくらい時間がかかるか或いはいくらかかるかを確定することは困難である。EMAとECの承認はFDAが何かを承認する必要があるかもしれないということを示していないかもしれない。
遺伝子治療製品に対する規制要求はすでに変化し、未来に変化し続ける可能性がある。FDA内部では，生物製品評価と研究センター(“CBER”)が遺伝子治療製品を管理している。CBER内部では，遺伝子治療と関連製品の審査が細胞，組織と遺伝子治療オフィスに統合され，FDAは細胞，組織と遺伝子治療諮問委員会を設立し，その審査についてCBERにアドバイスを提供している。CBERと
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アメリカ国立衛生研究院(“NIH”)。FDAとNIHは遺伝子治療案の開発と提出に関するガイドラインを発表している。例えば，FDAは2020年1月28日に最終指導文書を発表し，最初に2018年7月に発表された指導文書草案を更新し，この分野の最新の進展を反映し，遺伝子療法開発，審査，承認の枠組みを策定した。これらの最終指導文書は，特定の疾患種別(まれな疾患を含む)を治療するための遺伝子療法の開発や，遺伝子療法に関する製造や長期後続問題などに関するものである。FDAはまた、孤児の薬物排他性を評価するために、2つの遺伝子治療製品を決定するための同じまたは異なる方法を記述した新しいガイドラインを2021年9月に発表した。さらに、IND内の情報が小児科患者のリスクを評価するのに十分でない場合、FDAはINDを一時停止することができる。
これらの規制審査機関、委員会、諮問グループおよびその公布された新しい要求とガイドラインは、規制審査過程を延長し、追加的またはより大規模な研究を行うことを要求し、私たちの開発コストを増加させ、規制の立場や解釈の変化を招き、これらの候補治療案の承認と商業化を延期または阻止し、あるいは重大な承認後の研究、制限、制限を招く可能性がある。私たちが私たちの候補製品を推進する時、私たちはこれらの規制や諮問グループと協議し、適用される要求とガイドラインを遵守することを要求され、守らなければ、私たちの候補製品の遅延や開発停止につながる可能性があります。
我々の候補遺伝子治療製品の期待または実際の上場承認時間、またはこれらの候補製品の市場受容度(承認された場合)、第三者支払者の同意を含む治療精算レベルが、投資家または公開市場アナリストの予想に適合しない場合、私たち普通株の市場価格は下落する可能性がある。
我々はいくつかの疾患を治療する候補製品を開発しているが，これらの疾患は臨床経験がほとんどなく，新たな終点や方法を使用しているため，FDA，EMAや他の規制機関は，臨床的に意義のある結果を提供するための臨床試験終点のリスク増加を考慮していない可能性があり，これらの結果は分析が困難である可能性がある。
FDAの審査過程において、私たちは成功基準と終点を決定し、FDAが私たちの候補製品の臨床治療効果と安全性を決定できるようにする必要がある。我々は疾患のための新しい治療法を開発しており，その中で新たな終点や方法を使用した臨床経験，例えば遺伝子療法はほとんどないため，FDA，EMAあるいは他の規制機関は臨床的に意義のある結果(患者への確実なメリットを反映した)のリスク増加を提供するために臨床試験の終点を考慮しない可能性がある。また，それによる臨床データや結果の解析は困難である可能性がある。FDAがわれわれの成功基準が十分な検証と臨床意義を得ていることを確実に発見しても，われわれはあらかじめ指定された終点に到達できず，ある程度の統計学的意義を達成できない可能性がある。計画中のいくつかの超まれな遺伝子定義疾患に対して、適切な統計能力を実現することは、特に記述データの受容が確立されていない場合には挑戦的である可能性がある。また，特定のセキュリティや有効性パラメータを評価するための異なる方法，仮定，アプリケーションは異なる統計結果を生成する可能性がある.我々の候補製品の臨床試験から収集されたデータが有望であると信じていても，これらのデータはFDAや外国規制機関の承認を支持するには不十分である可能性がある。臨床前と臨床データは異なる方法で解釈することができる。したがって、FDAまたは外国規制機関は、私たちまたは私たちのパートナーとは異なる方法でこれらのデータを解読することができ、これは、規制承認を延期、制限、または阻止または加速させる可能性がある。
私たちの研究データが、私たちの任意の候補製品の安全性または有効性を一貫して証明したり、十分に証明できない場合、承認要求を満たすために努力した場合、そのような候補製品に対する規制承認が著しく遅延する可能性があり、または、これらの要求を満たすことができない場合、そのような承認は抑留または撤回される可能性があります。
我々の候補製品に対して、FDAの迅速チャネル製品、突破的療法、優先審査または再生医学高度療法(RMAT)認証、またはEMAの優先薬物計画(“PRIME”)を取得すれば、より速い開発や規制審査または承認過程を招くことはなく、私たちの候補製品が発売承認される可能性も増加しないかもしれない。
臨床試験結果が支持されれば、私たちは私たちの候補製品のために迅速な通路、突破的な治療指定、RMAT指定、Prime方案のアクセス或いは優先審査指定を求めるかもしれない。快速チャネル製品指定は臨床開発を促進し、深刻な或いは生命に危害を及ぼす疾患を治療するための薬物の審査を加速することを目的としており、これらの薬物は満たされていない医療需要を解決する潜在力を示している。画期的な治療法は、1つまたは複数の他の薬剤と単独でまたは1つまたは複数の他の薬剤と組み合わせて重篤または生命に危険な疾患または状態を治療することを目的とした薬剤として定義され、初歩的な臨床証拠は、1つまたは複数の臨床的重要な終点において、臨床開発早期に観察される実質的な治療効果のような既存の療法よりも有意な改善を示す可能性があることを示す。RMAT指定は、我々の遺伝子治療製品候補のような再生先進療法の承認を加速することを目的としている。FDAによる重篤な疾患の治療を加速させるための薬物の上場申請審査スケジュールを優先審査指定し、承認されれば提供する
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安全性や有効性の面で顕著な改善。PRIMEはEMAが提供する計画であり，満たされていない医療需要に対する薬物開発の支援を強化することを目的としている。
迅速チャネル製品または突破的療法、またはPrimeプログラムへの参入が許可された薬物および生物製品に対して、規制機関と試験スポンサーとの間の相互作用およびコミュニケーションは、臨床開発の最も有効な方法の決定を助けることができる。迅速チャネル製品または画期的な療法を有する薬物のスポンサーは、マーケティング申請をスクロールして提出することもでき、これは、スポンサーがマーケティング申請の第1の部分を提出する際に使用料を支払う場合、FDAは、スポンサーがFDAに完全な申請を提出する前に、マーケティング申請の内容の一部を審査することができることを意味する。優先審査指定を受けた製品については、FDAのマーケティング申請審査目標は6ヶ月に短縮され、標準審査は10ヶ月に短縮された。この審査目標はFDAが市場申請審査を受ける日に基づいており，この申請検証期間は通常約2カ月増加し，提出日から審査·決定を行う。RMAT指定は承認を加速し、FDAとの早期相互作用を含む迅速チャネルおよび画期的な治療指定のすべての利点を含むであろうが、FDAはまだ適切なメカニズムを発表していない。
快速チャネル製品、突破的治療、RMAT、Prime或いは優先審査製品に指定することは監督管理機関が適宜決定する。したがって，我々の候補製品の1つが高速チャネル製品，画期的療法，RMAT，Primeあるいは優先審査製品として指定された基準に適合していると考えても，この機関は同意しない可能性があり，このような指定を行わないことにした。いずれの場合も、従来の規制プログラムに従って承認を考慮した薬剤と比較して、候補製品のこのような指定を受けることは、より速い開発プロセス、審査または承認を招くことはなく、機関が最終的に上場を承認することを保証することもできない。また，迅速チャネル製品や画期的な療法については，FDAは今後，これらの製品が高速チャネル製品，RMATまたは画期的療法の資格条件を満たしていないこと，あるいは製品を優先的に審査することに対して，FDAの審査や承認の時間を短縮しないことを決定する可能性がある。
私たちは私たちのすべての計画を進めることができないかもしれません。私たちは私たちの財力と人的資源を使って特定の計画を追求することができて、もっと利益や成功の可能性が高いかもしれない計画を利用することができません。
我々が準備中のプロジェクトには，範囲の広い疾患や障害に関連する40以上の異なる開発段階のプロジェクトが含まれている。私たちは内部開発と戦略的取引を通じて私たちのチャンネルを拡大する予定だ。私たちの資源が限られているので、私たちは私たちのすべての計画を進めることができないかもしれない。私たちはまた、いくつかの計画または後により大きなビジネス潜在力を有することが証明された指示の機会の追求を放棄または延期する可能性がある。私たちの資源配分決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。私たちの現在と未来の候補製品研究開発計画への支出はいかなる商業的に実行可能な製品も発生しないかもしれない。もし私たちがある候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価していない場合、私たちは戦略的協力、許可、または他の特許権使用料手配を通じて候補製品に貴重な権利を放棄する可能性があり、候補製品の独占的な開発と商業化の権利を保持すればより有利になるか、またはある治療分野で内部資源を候補製品に分配し、その分野で協力計画を達成することが有利になるかもしれない。
第三者に関わるリスク
第三者との合意を維持できなければ、私たちの製品を患者に配布することができなければ、私たちの運営や業務結果は悪影響を受ける可能性があります。
私たちは第三者に依存して私たちの製品を商業的にアメリカの患者に流通させます。私たちは第三者物流会社と私たちの製品を貯蔵する契約を締結し、流通業者や専門薬局と私たちの製品を患者に販売し、流通する契約を締結しました。専門薬局は複雑或いは慢性疾患の調剤を専門とする薬局であり、これらの疾病は高レベルの患者教育と持続管理が必要である。
この流通ネットワークは私たちの販売、マーケティング、そして財務組織と重要な調整を必要とする。また、財務システムを調整できなかったことは、私たちが製品収入を正確に報告する能力に悪影響を及ぼすかもしれない。流通プロセスを効率的に管理できなければ、私たちの製品の販売および商業化される可能性のある未来の製品の販売は遅延したり、深刻に損傷したりする可能性があり、私たちの運営結果は損害を受ける可能性があります。
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さらに、第三者の使用は、これらの組織が直面するリスクを含むが、これらに限定されないいくつかのリスクにも関連する
このような事件は、製品販売の低下、製品収入の低下、収入損失、および/または名声被害を招く可能性があり、それによって私たちの運営および業務結果を損なう可能性がある。
私たちの製品を商業化する前にアメリカ以外の患者に流通することについて、私たちはすでに第三者流通業者やサービスプロバイダと契約を結び、私たちのEAPを通じていくつかの国と地域で私たちの製品を流通しています。私たちは私たちの製品が承認された司法管轄区域で商業流通を行うために、私たちのネットワークを拡大し続ける必要があり、これにも第三者契約が必要になるだろう。流通業者およびサービスプロバイダの使用は、これらの組織が適用される法律法規に準拠していないリスク、または我々の製品に関する深刻な有害事象および/または製品苦情に関する正確またはタイムリーな情報を提供できないリスクを含むが、これらに限定されないいくつかのリスクに関連する。このような事件は、ある国/地域における製品の流通および販売、収入損失および/または名声被害の一時停止または終了を含む規制行動を引き起こす可能性があり、これは、私たちの運営および業務結果を損なう可能性がある。
また、新冠肺炎は私たちの第三者物流、流通或いは専門薬局の一つで爆発し、私たちの製品の患者と病院への商業或いは商業前への出荷遅延を招く可能性があります。
著者らは第三者に依存して著者らの早期研究及び臨床前と臨床開発のいくつかの方面を行う。これらの第三者のパフォーマンスや損失は、私たちの候補製品開発の開発と商業化に影響を与える可能性があります。
著者らは引き続き第三者が著者らのいくつかの候補製品に対して早期研究、臨床前と臨床開発のいくつかの方面に依存し、引き続き著者らの後続エクソンが製品候補製品、PPMO、遺伝子治療と遺伝子編集候補製品をスキップすることを含む。私たちの第三者協力者たちはこの候補者たちに十分な資源を投入したり、私たちの計画を十分に開発していないかもしれない。もし私たちの第三者パートナーが私たちの任意の候補製品に十分な資源を投入したり、その契約義務または義務を履行できなかった場合、私たちの任意の特定の候補製品に関連する計画は延期、終了、または失敗する可能性がある。さらに、私たちがこれらの第三者協力者に必要なお金を支払うことができなかった場合、前金、マイルストーン支払い、精算または特許権使用料支払い、または私たちが彼らと達成した合意の他の義務を遵守できなかった場合、これらの第三者は、私たちがそれぞれと合意した義務の履行を要求されず、そのような合意を終了する権利があるかもしれません。また、我々の戦略パートナーが彼らの臨床候補製品(臨床封印を含む)の開発過程で規制遅延に遭遇すれば、製品を商業化する機会が延期される可能性がある。
私たちはまた、私たちが行っている臨床前と臨床プロジェクトのデータ完全性を監視し、管理するために、第三者CROに依存し、計画してきた。私たちはこれらの方に依存して私たちの臨床前と臨床試験を実行し、私たちは彼らの活動のいくつかの側面だけをコントロールしています。しかし、私たちは私たちのすべての研究が適用された合意と法律、法規、そして科学的基準に従って行われ、私たちの協力者とCROへの依存が私たちの規制責任を免除しないことを確実にする責任がある。
私たちの第三者協力者とCROは、彼らの下請け業者を含む私たちの仕事を展開している個人を代表して、いつも私たちの従業員ではありません。私たちは私たちの早期研究や臨床前および臨床計画の計画に参加していますが、私たちはこのような第三者との合意が私たちに救済措置を提供しない限り、彼らが十分な時間と資源を投入しているかどうか、あるいはこれらの計画を適切に監視することができません。もし私たちの協力者とCROが彼らの契約義務または義務を成功裏に履行できなかった場合、あるいは彼らが得たデータの品質または正確性が私たちの臨床前と臨床方案、法規の要求または他の原因を遵守できなかった場合、私たちの臨床試験は延長、延期、または終了される可能性があり、私たちは監督部門の私たちの候補製品の承認を得ることができないか、または成功してそれを商業化することができるかもしれない。したがって、私たちの運営結果と私たちの候補製品のビジネス見通しが損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収入を創出する能力が延期される可能性がある。
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私たちの第三者への依存は、私たちの固有情報を共有することを要求し、これは、競争相手がこれらの情報や私たちの独自情報が流用されたり、無意識に漏洩したりする可能性を発見する可能性を増加させる。
私たちの第三者協力者への依存は、競争相手がこれらの情報を発見したり、私たちが意図していない場合にこれらの情報が流用されたり、開示されるリスクを増加させる可能性がある私たちの独自の情報をこれらの当事者に開示することを要求します。もしこれらの事件のいずれかが発生した場合、私たちが特許保護または他の知的財産権を得る能力は取り返しのつかない脅威を受ける可能性があり、費用が高く、注意を分散させる訴訟が伴う可能性がある。また、これらの第三者が運営を停止した場合、代替サプライヤーを迅速に見つけることができない、あるいは私たちの製品や候補製品に関する情報や物品を紛失した場合、私たちの開発計画は延期される可能性があります。我々は第三者パートナーやCROとの関係を慎重に管理しているが、将来的に挑戦や遅延に遭遇しない保証はなく、これらの遅延や挑戦が私たちの業務、財務状況、見通しに重大な悪影響を与えないことも保証されない。
製造業に関するリスク
私たちは現在、私たちの製品を製造し、私たちの候補製品を生産するために第三者に依存しています。私たちは、製品の需要を正確に予測し、製造能力を正確に予測できず、商業、EAP、臨床および臨床前製品の需要を満たすために製造能力を確保することを含む、これらの第三者への依存は、研究開発と私たちが準備している他の候補製品の潜在的な商業化を含む、商業供給の利用可能性に影響を与える可能性があります。
私たちは依存し、予測可能な未来には、材料(原材料とサブユニットを含む)、原料薬および薬品を製造し、供給するために限られた数の第三者に依存し続けることが予想され、ボトルのラベルおよび包装、ならびに私たちの製品および候補製品の貯蔵を提供する。我々の製品や候補製品の製造過程に適した施設や能力を有する第三者の数が限られており，必要な数量や純度の材料や原料薬が得られない可能性がある。本報告の日まで，我々のすべての3種類の商業製品の原料薬と薬物製品には二重源がある。
また、新たな製造能力を増加させる過程は長く、開発作業の遅延を招くことが多い。設備または材料の注文遅延、設備故障、品質管理と品質保証問題、監督管理遅延、およびこのような遅延がサプライチェーンと製品供給予想スケジュールに与えるマイナス影響、生産量問題、合格者不足、施設の生産停止または業務中断、または自然災害(例えば地震や火災)による施設の故障や破損などの原因により、どの施設の開発または運営中断も、出荷キャンセル、製造過程における製品損失、または私たちの製品、候補製品または材料の供給不足を招く可能性がある。
もしこれらの第三者が私たちに高品質の製造と関連サービスの提供を停止し、適切な交換を適時に行うことができなければ、計画中の商業、臨床前、臨床またはEAPに必要な十分な品質と数量で私たちの製品や候補製品を製造する能力で、私たちの様々な製品の研究、開発、商業化努力は不利な影響を受ける。
また、私たちの製造プロセスや私たちと契約している施設のいずれの問題も、潜在的なパートナー(大きな製薬会社や学術研究機関を含む)の魅力の低いパートナーとなり、より多くの魅力的な開発プロジェクトを獲得することを制限する可能性があります。
私たちは私たちの第三者メーカーを通じて、私たちの製品と候補製品の生産または生産の供給を求めています。私たちの製品と候補製品を生産する専門知識を備えた第三者の数量が限られていること、これらの製品を製造するために必要な納期、および関連材料の獲得性を考慮して、私たちは十分な製品と候補製品の供給を提供するために、商業的に合理的な条項で適時または根本的に十分な商業および他の製造手配を確立または維持することができない可能性がある。しかも、私たちはこのような計画と関連した多くの資金を得ることができないかもしれない。第三者の招聘に成功して製品や候補製品の製造プロセスを実行した後であっても、このような当事者は、様々な理由で彼らが同意した条項やスケジュールを遵守しない可能性があり、その中には、彼らまたは私たちの制御範囲内にない可能性があり、予想または要求された期限内に私たちの製品商業化および候補製品の持続開発に関連する業務計画を実行する能力に影響を与える。私たちが排他的条項および/または重大な終了処罰を含む長期製造協定を締結する時、私たちは私たちの運営柔軟性を制限する。
私たちの協力場所の一つの運営はまた人為的あるいは自然災害、公衆衛生の大流行、流行病、あるいは他の業務中断の妨害を受ける可能性がある。例えば私たちのパートナーサイトでは大量の肺炎が発生しました
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私たちの製品と候補製品の製造遅延を招くかもしれない。また、連邦緊急事務管理庁が米国国防生産法案に基づいて発表した定格注文を優先順位付けする必要があり、これは我々の製品や候補製品の製造、サプライチェーン、流通に影響を与える可能性がある。
私たちが製品や候補製品の製造過程で使用する第三者はcGMP規定に適合しない可能性があります。
私たちの契約メーカーはcGMPに従って私たちの原料、原料薬、薬品を生産することを要求された。私たちは私たちの契約メーカーとFDA、EMA、および対応する州と外国当局の定期検査を受けて、cGMPや他の適用される政府法規を厳格に遵守することを保証します。また、第三者または私たち自身の施設で私たちの候補製品を商業的に生産することができる前に、製造プロセスや施設の審査を含むFDAの規制承認を受けなければなりません。製造許可はまた適切なEU規制機関から取得されなければならず、他の外国規制機関によって要求される可能性がある。このような承認や許可を得るために必要な時間的枠組みはまだ確定されていない。承認を得るためには、私たちのすべてのプロセス、方法、設備がcGMPに適合していることを証明し、サプライヤー、契約実験室、サプライヤーを広範に監査する必要があります。CGMPを遵守するためには，製品が適用される規格や他の要求に適合することを確保するために，生産，記録保存，品質管理に時間，金銭，労力をかけることが義務付けられている。
私たちは第三者製造業者が法規や要求を遵守している状況に対して直接的な運営統制を持っていない。また、cGMPの変化は、私たちの契約メーカーがそれぞれ要求している商業および臨床試験使用スケジュールに従って、私たちの製品と候補製品の製造過程をコンプライアンスで完成させる能力に悪影響を及ぼす可能性がある。予期または意外な製造ミスを検出または制御できなかったこと、製品リコール、臨床保留、遅延または抑留承認、患者の負傷または死亡を招くことを含む、cGMPおよび他の適用可能な政府法規を達成し、維持することができなかった。
もし私たちの契約メーカーが適用されるcGMPおよび他の適用可能な政府法規を遵守できなかった場合、または私たちの契約製造業者が製造問題に遭遇した場合、製品の差し押さえやリコール、臨床試験の延期またはキャンセル、製品承認の損失または遅延、罰金と制裁、収入損失、候補製品の開発中止、名声損害、出荷遅延、在庫不足、在庫抹消およびその他の製品に関連する費用および増加した製造コストを含む深刻な負の結果を招く可能性があります。もし私たちがこれらの結果のいずれかに遭遇すれば、私たちの製品商業化の成功および/または候補製品のための私たちの開発作業は著しく遅延し、失敗したり、他の方法で否定的な影響を受ける可能性がある。
私たちは、十分な品質と数量や目標時間内に私たちの候補製品の生産規模を拡大することに成功できないかもしれないし、この過程で開発された知的財産権の所有権を確保できないかもしれません。これは、私たちの製品の商業成功および/または私たちの候補製品の開発に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの重点は依然として私たちの後続エクソンの候補製品と他の計画をスキップするために最適化された製造であり、PPMOと遺伝子治療を含む。我々は、安全で、cGMP条件または他の適用法律または法規の要求に適合する方法で、費用効果に適合した方法で、私たちの商業化、臨床試験および他の業務計画のスケジュールを満たすのに必要な時間範囲で、材料、原料薬、医薬製品の生産能力を増加させることに成功し、第三者製造業者と協力しても、私たち自身の方法でも、あるいは全くできないかもしれない。
製造能力の向上と生産拡大に努める中で，cGMP要求を遵守する挑戦やその他の品質問題が生じている。私たちは製品や候補製品の製造、包装と保存、および原料薬や完成品の輸送と保存過程でこのような問題に直面する。また，我々の製品を商業用途に発表し，臨床試験のための候補製品(および任意の後続の商業用途用医薬製品)の安定性を証明するためには，我々の製造プロセスや分析方法は法規制ガイドラインに基づいて検証しなければならない。私たちの製造プロセスおよび分析方法の検証に成功または維持できなかったか、または私たちの製品または候補製品の十分な純度、安定性または比較可能性をタイムリーまたは費用対効果的に証明することができなかったか、または全くできず、私たちのビジネス努力を破壊する可能性がある。私たちの製造プロセスおよび分析方法の検証に成功しなかった場合、または十分な純度、安定性、または比較可能性を証明できなかった場合、私たちの製品の商業的利用可能性および私たちの候補製品の持続的な開発および/または規制承認に悪影響を与え、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。
私たちが第三者メーカーと協力して製造能力を向上させ、最適化する過程で、彼らは私たちの製品または候補製品の製造プロセスを独自に改善するかもしれない。私たちはこれらの改善された所有権を所有しているか、またはこれらの改善された知的財産権を共有しなければならないかもしれない。さらに、追加のプロセス、技術、および検証研究が必要かもしれませんが、これは高価かもしれません。私たちは第三者から開発したり、入手できないかもしれません。製造過程に必要な知的財産権を確保できませんでした
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大規模な臨床試験や私たちの候補製品の持続的な開発は、私たちの業務計画の重大な遅延を招き、あるいは他の方法で私たちの候補製品の持続的な開発に悪影響を及ぼす可能性があります。
遺伝子治療用製品は斬新で複雑で製造が困難である。私たちは生産問題に直面する可能性があり、私たちの遺伝子治療計画の開発や商業化の遅延を招き、私たちの製品の供給を制限したり、他の方法で私たちの業務を損害したりします。
著者らは現在第三者と開発、製造とテストプロトコルを締結し、私たちの候補遺伝子治療製品の供給品を生産している。いくつかの要素は生産中断を招く可能性があり、設備故障、施設汚染、原材料不足或いは汚染、自然災害、公共事業サービス中断、人為的エラー或いはサプライヤー運営中断を含む。
私たちのような生物製品の物理的と化学的性質は通常完全には表現できない。したがって、完成品の検出は、製品が所望の方法で動作することを確保するのに十分ではない可能性がある。したがって、私たちは、このプロセスが有効であることを保証し、このプロセスに従って候補製品を厳密かつ一致的に製造するために、複数のステップを用いて私たちの製造プロセスを制御する。製造過程の問題は、正常過程との微小な偏差であっても、製品欠陥或いは製造失敗を招く可能性があり、それによって大量故障、製品リコール、製品責任クレーム或いは在庫不足を招く。私たちは問題に直面する可能性があり、十分な数量と品質の臨床および/または商業レベルの材料を得ることができず、これらの材料はFDA、EMA或いは他の適用される外国標準或いは規範に符合し、一致かつ許容可能な生産生産量とコストを持っている。
さらに、FDA、EMA、および他の外国規制機関は、任意のロットの承認された製品のサンプルをいつでも提出し、適用試験結果を示すプロトコルを要求することができるかもしれない。場合によっては、FDA、EMA、または他の外国規制機関は、主管当局が発行を許可するまで大量の製品を配布しないように要求するかもしれません。製造過程中の微小な偏差は、それらの品質属性と安定性に影響する偏差、及び異なる場所間の偏差を含み、製品に許容できない変化を招く可能性があり、それによってロット不合格或いは製品リコールを招く可能性がある。大量失敗や製品リコールは臨床試験や製品発表を延期する可能性があり、これは私たちに高い代価を払わせるかもしれません。そうでなければ、私たちの業務、財務状況、運営結果と将来性を損なうことになります。
著者らの候補製品が後期臨床試験に入ることに伴い、慣例に従って、開発計画の各方面、例えば製造、調合とその他のプロセス及び管理方法は、後期臨床試験及び潜在的な承認と商業化に必要な候補とプロセスを最適化するために変更される可能性がある。これらの変化は、生産品質および数量が第3段階の臨床開発または商業化を満たすのに十分な医薬物質および医薬製品を含む予期される最適化を生じない可能性があり、これは、臨床試験の開始または完了の遅延およびより高いコストをもたらす可能性がある。私たちはまた、新たに生産された医薬品および/または商業化のための医薬品が、臨床試験のために以前に生産された医薬品および/または医薬品と比較可能であることを証明するために、より多くの研究を行う必要があるかもしれない。比較可能性を証明するには、私たちが追加のコストを負担したり、臨床試験の起動或いは完成を遅らせる必要があるかもしれないし、成功しなければ、もっと多くの臨床前研究或いは臨床試験を完成する必要があるかもしれない。
私たちはまた、私たちの製造過程を操作するために必要な経験豊富な科学、品質管理、製造者を雇用し、維持することの問題に直面する可能性があり、これは私たちの生産が遅れたり、適用された法規要件を守ることが困難になる可能性があります。
現在，ビジネスレベルで我々のウイルスベクター遺伝子治療候補製品を生産する能力は限られており，GMPに適合するのに十分な生産能力があれば，我々の開発計画の遅延や資本支出の増加を招く可能性があり，承認されれば，我々の製品の開発と販売は実質的な損害を受ける可能性がある。
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私たちの知的財産権に関するリスクは
私たちの成功、競争地位、および将来の収入は、私たちの能力と、私たちのライセンシーおよび他の協力者が、私たちの製品、候補製品、およびプラットフォーム技術の知的財産権(例えば、特許)の保護、私たちのビジネス秘密を保護すること、および第三者が私たちの固有の権利を侵害することを禁止する能力にある程度依存する。
我々は現在、米国および他の我々の製品、候補製品およびプラットフォーム技術を保護する国および地域において、様々な発行された特許および特許出願を直接保有しているか、または発行された特許および特許出願に対して独占的許可または選択権を有している。私たちはアメリカと他の国でより多くの特許出願を提出する予定だ。私たちの成功は、私たちの製品、候補製品、およびプラットフォーム技術をカバーするアメリカと外国特許、およびこれらの資産のために私たちのビジネス秘密を保護する能力を獲得し、維持し、守る能力があるかどうかに大きく依存するだろう。特許出願過程には多くのリスクと不確実性が存在し、私たちが私たちの特許を獲得、維持、または保護することに成功する保証はない。私たちの特許主張が許可されても、特許請求は発表されない可能性があり、または発行された場合には、私たちの製品、候補製品、またはプラットフォーム技術を保護するのに十分でない可能性があり、または許可後の手続きにおいて第三者の挑戦を受ける可能性がある。
製薬、生物技術とその他の生命科学会社の特許地位は非常に不確定である可能性があり、複雑な法律と事実問題に関連し、重要な法律原則はまだ解決されていない。このような不確実性は，現在のところこのような技術に関連した特許訴訟が多くないため，PMOに基づく製品や候補製品および遺伝子治療に基づく製品候補にとってこのような不確実性が高まっている。これまで，米国ではバイオテクノロジー特許で許容される特許請求の範囲の広さに関する一貫した政策はなく，すべての技術における特許請求の範囲を決定するための特許可能性の試験も変化している。米国特許商標局および他の法ドメインの特許庁は、特許出願に例示された特定の革新のみをカバーするために、製薬および/またはバイオテクノロジー関連発明のための特許出願を制限または大幅に縮小することをしばしば要求し、競合挑戦に対する保護範囲を制限する。したがって，我々または我々の許可者が特許を得ることができても，特許範囲は予想よりもはるかに小さい可能性がある.したがって，我々のいかなる特許も発行されれば，どの程度の範囲の保護を提供することができるか，また特許が発行されるかどうかを保証することはできない.我々に発行される可能性のある特許は，さらなる政府審査を受ける可能性があり，これは最終的にはその保護範囲の縮小を招く可能性があり，未決定の特許出願が発行される前に，その請求の保護範囲は，全く発行されていなければ大きく制限される可能性がある.米国以外の製薬、バイオテクノロジー、その他の生命科学特許の状況はさらに不確実になる可能性がある。
公共政策問題として、政府機関は、特許保護の範囲を制限したり、成功したことを証明した疾患治療の強制許可、特に価格制御を実施する戦略として、大きな圧力に直面する可能性がある。また、競争相手はこのような圧力を利用して、これらの法律を利用して競合製品を創造、開発、マーケティングする能力を高める可能性がある。
私たちの競争相手が行っているいくつかの活動は、私たちの現在または未来の特許権を侵害していると断言できるかもしれない。私たちが私たちの特許を強制的に執行する範囲では、告発された侵害者は、侵害を否定し、および/または、私たちの特許を無効または強制執行できないと主張する可能性があり、成功すれば、私たちの特許権に悪影響を及ぼす可能性がある。競争相手の候補製品または製品の開発、製造、または商業化競争を防止するために、必要な特許を保護することに成功できないかもしれない。もし私たちが競争製品候補製品または製品および私たち自身の候補製品または製品をカバーする特許を侵害したと主張する場合、またはそのような特許が私たちによって開始されずに他の挑戦を受けた場合、侵害競争相手が私たちの特許の有効性、実行可能性または範囲に挑戦することに成功した場合、私たち自身の候補製品または製品に対する特許保護は実質的な悪影響を受ける可能性がある。私たちの特許権は挑戦、無効、回避、または他の方法で競争優位性を提供しない可能性があります。私たちの特許地位を守るためには大量の財政資源が必要であり、会社の他の目標に悪影響を及ぼす可能性があるかもしれない。もし私たちが競争相手に対して私たちの特許権を実行することに成功したとしても、十分な損害賠償や他の必要な救済を取り戻すことができないかもしれません。
“ハッジ·ワックスマン法”によれば、1つ以上の動機付き第三者は、NDA経路に従って承認されたイノベーター製品の模造コピーの承認を求めることができ、または第505条(B)(2)条に従って元のイノベーター製品の新しいバージョンまたは改善バージョンに従ってNDAを申請することができる。場合によっては、動機付き第三者は、最初に505(B)(2)条に従って、そのようなANDAまたはNDA、いわゆる“NCE-1”の日、すなわち新しい化学物質実体が5年の専門期間が満了する前の年、またはより一般的には、NDAの承認後4年に提出することができる。第三者は、イノベーター製品の安全性および有効性データに依存することが許可され、臨床試験を必要としない可能性があり、特許排他性満了または排他的満了または喪失後に製品を販売する競争バージョンを失うか、または規制することができ、通常、著しく低い価格を徴収することができる。製品の特許保護が満期になったり失われたり、または規制機関の独占的な満了または喪失が生じると、製品の収入の大部分が短い時間で大幅に減少する可能性がある。もし私たちが私たちの特許と規制の排他性を守ることに成功できなければ、私たちはそれらから予想される利益を得られないだろう。したがって、第三者が製品を保護する特許の有効性、実行可能性、または範囲に挑戦することに成功した場合、第三者は、当社の製品のうちの1つと競合するANDAまたは505(B)(2)項の製品を販売することができる。
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特許構造は絶えず変化しており、第三者が行っているいくつかの活動が私たちの現在または未来の特許権を侵害していると断言できるかもしれない。バイオ製薬や製薬産業では、すでにあり、私たちは特許と他の知的財産権に関する重大な訴訟が続くと信じている。したがって、私たちが所有し、許可し、選択し、私たちの候補製品に依存する特許と特許出願は挑戦されるかもしれない。
製薬やバイオテクノロジー業界の知的財産権面の不確実性は訴訟や他の紛争の源であり、これらの紛争自体が費用が高く、予測できない。
訴訟、干渉、異議、当事者間の審査、行政挑戦、または他の同様のタイプの訴訟は、場合によっては必要であり、過去および将来にも必要である可能性があり、私たちの特定の固有の権利の有効性および範囲を決定し、他の場合、第三者が主張する私たちの候補製品または製品の製造、使用、要約販売または販売に関連するいくつかの特許権の有効性、実行可能性、範囲、または侵害されないことを決定する。私たちはまた、後発薬および/または生体模倣薬メーカーを含む、私たちの特許および私たちの製品をカバーする規制排他性に対する第三者の挑戦に直面する可能性があり、彼らは、私たちの特許または規制排他性が満了する前に彼らの製品を発売するか、または発売しようと試みることを選択するかもしれない。訴訟、介入、異議、当事者間の審査、行政挑戦、または他の類似したタイプの訴訟手続きは予測できず、長引く可能性があり、費用が高く、管理者の注意を分散させる可能性がある。このような訴訟の結果は、私たちの特許または他の固有の権利の有効性、実行可能性、および範囲に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちが製品を製造およびマーケティングする能力を阻害し、権利侵害製品または技術のための許可を求めるか、または私たちのための重大な金銭的損失を評価することを要求する可能性があり、これらの損失は、私たちの財務諸表の計算すべき金額を超える可能性がある。司法または行政訴訟における不利な裁決または必要なライセンスを取得できなかったことは、私たちが私たちの製品を開発、製造、または販売することを阻止するかもしれない。しかも、私たちが得ることができるどんなライセンスでの支払いも、私たちが製品から得た利益を減少させるだろう。これらの状況のいずれも、私たちに財務的、商業的、または名声的損害をもたらす可能性があり、または私たちの株価の下落または変動を招く可能性がある。
2011年9月16日、“ライシー·スミス米国発明法”(略称“ライシー·スミス法案”)が法律に署名された。Leahy-Smith法案は、特許出願起訴方式に影響を与える条項を含む米国特許法のいくつかの重大な修正を含み、これは特許訴訟に影響を与える可能性もある。米国特許商標局は“ライシー·スミス法案”を管理する法規と手続きを発表した。裁判所システムで法律条項を解釈する時間が長いことと、私たちの法律の変化の性質を考慮して、Leahy-Smith法案が私たちの業務運営にどのような影響を与えるかは不明である(もしあれば)。しかし、Leahy-Smith法案とその実施は、私たちの特許出願をめぐる起訴と、私たちが発行した特許の実行または保護の不確実性とコストを増加させる可能性があり、これらはすべて私たちの業務と財務状況に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、第三者は特許裁判及び控訴委員会(“PTAB”)に請願し、通過を求めることができる 締約国間の審査または他の贈与後の手続き。取締役特許庁または米国特許商標局が当事者間審査または他の訴訟手続を開始し，特許庁が特許中の権利請求の一部または全部が出願不可能，実行不可能または無効であると判断した場合，その決定が控訴において維持される場合，我々の業務および財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
もし第三者が私たちの製品、候補製品、またはプラットフォーム技術がこれらの第三者の独占権を侵害したと断言することに成功すれば、私たちの業務の将来性は損なわれるだろう。
私たちと同様に、競争相手はまた彼らの技術のために知的財産権保護を求め続けている。我々のいくつかの開発プロジェクト，特に遺伝子治療プロジェクトは，治療分野に集中しており，これらの分野は長年第三者の広範な研究·開発のテーマであり，第三者特許権の保護を受けてきた。私たちの各技術分野の知的財産権の数のため、私たちは競争相手や他の第三者の知的財産権を侵害していないか、または競争相手または将来付与または創造された他の第三者の知的財産権を侵害しないと判断できません。また，“米国法典”第35編271(E)(1)節のいわゆる安全港条項によると，我々または我々の名義で行われている我々の候補製品開発に関する活動は侵害されない可能性があるため，第三者の特許権侵害が発見される可能性がある。私たちの競争相手または他の第三者は、重要な商業市場で私たちの製品、候補製品、またはプラットフォーム技術を製造、使用および販売する能力を奪う脅威、制限、妨害、または奪う可能性があるかもしれない。
私たちの様々なパートナー、協力者、ライセンシー、CRO、CMOなどの性質により、このような活動が私たちの許可を受けているかどうかにかかわらず、これらの第三者が私たちの製品や候補製品に関連する活動によって侵害請求を受ける可能性があります。さらに、私たちは、これらのパートナーの侵害クレームを賠償したり、救済を宣言したりする契約義務があるかもしれない。したがって，このようなクレームを出した第三者が侵害と有効性の最終判決を得ることに成功すれば，多くの予見不可能なコスト，気晴らし，経済的責任の影響を受ける可能性がある。
私たちの製品と候補製品の運営自由を維持または獲得するためには、第三者との合意を含めてマイルストーンや印税に関する費用を支払うことを含む巨額の費用が発生する可能性があります。また、競争相手の特許権に挑戦したり、侵害、流用、違約、または関連クレームの告発を他の方法で弁護したりすれば、巨額のコストを招き、最終的には成功しない可能性があります。
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もし私たちの製品、候補製品、またはプラットフォーム技術が侵害されたり、他人の強制実行可能な独占権を侵害されたと認定された場合、私たちは大量のコストを発生させる可能性があり、そうでなければならないかもしれない
これらのイベントのいずれも、製品および候補製品の開発遅延または停止をもたらす可能性があり、したがって、私たちの潜在的な収益、財務状態、および運営を深刻に損なう可能性がある。私たちの候補製品および製品の特許構造は発展しており、商業実体および学術機関を含む様々な当事者がクレームの権利を持つ可能性があり、または追加のクレームを求めている可能性があり、これは、私たちの製品、候補製品、またはプラットフォーム技術がこれらの当事者の知的財産権を侵害していると断言するための基礎を提供するかもしれない。バイオ製薬や製薬産業では、すでにあり、私たちは特許と他の知的財産権に関する重大な訴訟が続くと信じている。
私たちの業務運営に関するリスク
医療やその他の法規を遵守しないことは重大な処罰を受け、私たちの業務、運営、財務状況は不利な影響を受ける可能性がある。
医薬品メーカーとして、アメリカ国内では、いくつかの連邦と州医療保健法律と法規が私たちの業務に適用または影響を与えている。これらの法律には
連邦と州の法律の数と複雑さは増加し続けている；法律の要求は曖昧であるか、あるいは行政指導が必要である；政府の法律に対する解釈は変化し続けている；政府はこれらの法律を実行するためにより多くの政府資源を使用しており、これらの法律に違反していると信じられている会社と個人を起訴している。予測可能な未来には、政府の薬品販売やマーケティング慣行の審査が継続され、政府の調査·法執行行動のリスクに直面することが予想される。
私たちは、私たちの活動がすべての適用可能な法律、法規、業界基準に適合することを確実にするために、業界ベスト実践に基づくコンプライアンス計画を実施した。私たちのコンプライアンス計画は潜在的な違反を検出して防止することを目的としているが、私たちはコンプライアンスを保障することができない。もし私たちの行動が違反を発見されたら
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上記の任意の法律または私たちに適用される任意の他の法律、規則または法規について、民事および刑事罰、損害賠償、罰金、および私たちの業務を削減または再構成することを含む罰を受けることになります。私たちの業務に対するいかなる処罰、損害賠償、罰金、削減または再編は、私たちの業務運営能力と財務業績に悪影響を及ぼす可能性があります。政府の調査に対応し、提起された任意のクレームを弁護し、それによって生じる任意の罰金、原状回復、損害賠償と処罰、和解支払いまたは行政行動、ならびに株主または他の第三者が提起した任意の関連訴訟は、私たちの名声、業務および財務状況に実質的な影響を与える可能性があり、私たちの経営層の業務運営に対する注意をそらすことができる。私たちが法律違反に対する訴訟を防ぐことに成功したとしても、この訴訟と私たちの弁護は、私たちに巨額の法的費用を発生させ、私たちの経営陣の業務運営への関心を移す可能性があります。さらに、適用された連邦と州のプライバシー、安全、詐欺、報告法を実現し、継続的に遵守することは費用が高いことが証明されるかもしれない。
もし私たち、私たちの協力者、または私たちの協力者によって採用された任意の第三者メーカーが環境、健康、安全の法律法規を遵守できなかった場合、私たちは罰金や処罰を受けたり、私たちの業務を損なう可能性のある費用が発生する可能性があります。
私たち、私たちの協力者、および私たちが雇用しているどの第三者製造業者も、実験室プログラムおよび危険材料および廃棄物の発生、処理、使用、貯蔵、処理、製造、輸送および処置を管理する法律および法規、ならびに実験室手続き、血液伝播病原体の接触および生物学的危険材料の処理に関する法律および法規を含む、多くの環境、健康および安全に関する法律および法規を遵守しなければならない。私たちの業務は有機と無機溶媒と試薬を含む危険材料の使用に関するものだ。我々の活動はすべての実質的な面でこのような環境法律に適合していると信じているが，将来的に人為的誤り，事故，設備故障，あるいはその他の原因でこれらの法律に違反しない保証はない。環境、健康、安全法で規定されている責任は、過ちや不注意を考慮しない連帯責任であってもよい。過去、現在、または未来の法律を遵守しないことは、巨額の罰金と処罰、救済費用、財産損失、人身傷害クレーム、許可証の紛失、または運営の停止を招く可能性があり、これらの事件はいずれも私たちの業務および財務状況を損なう可能性がある。私たちの運営は、このような新しい法律の最終的な影響を予測することはできませんが、コンプライアンスコストを増加させたり、リスクや処罰を増加させたりする可能性があり、私たちの業務を損なう可能性があります。
さらに、現在または将来の協力者または第三者契約製造業者の運営について、彼らが適用される環境、健康および安全法律法規に準拠していない場合、または私たちの製品または候補製品に関連する廃棄物を適切に処理することができない場合、私たちは、それによって生じる任意の損害、名声被害、または私たちの製品または候補製品の製造および供給中断に責任を負う可能性がある。
米国の全面的な税制改革と将来のガイドラインは、私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。
米国は2017年12月22日に“減税·雇用法案”(TCJA)を公布した。TCJAには、米国の会社税率を35%から21%に引き下げ、米国の外国収入に対する税収(いくつかの重要な例外の制限を受けている)を廃止し、オフショア収入に対して低減された税率で一度に課税することを含む会社税への重大な変化が含まれており、それらが国内に送金されているか否かにかかわらず、利息支出を制限する税収控除は、時間の経過とともに減価償却費用を控除するのではなく、いくつかの新しい投資を直ちに控除し、多くの業務控除や相殺を改正または廃止する。2020年3月27日、トランプ総裁は、新冠肺炎発生に対する税法のいくつかの改正を含む“コロナウイルス援助、救済、経済安全法”またはCARE法案に署名し、純営業損失の処理、利息控除制限、賃金税事項の一時的な有益な変化を含む米国経済を刺激することを目的とした。
私たちは引き続きアメリカ税法の変化と、会社運営のある国際司法管轄区で提案され、公布された立法の影響に注目しています。総裁·バイデン氏は、彼が支持する可能性のある税法改正について非公式な指導を提供した。他の点で、彼の提案は国内と海外収入の税率を向上させるだろう。もしこれらの提案のいずれかが最終的に立法になれば、それらは私たちの税金規定、現金納税義務、そして実際の税率に大きな影響を及ぼすかもしれない。
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新冠肺炎疫病はすでに著者らの商業化、臨床試験、製造とその他の業務運営に妨害を与える可能性があり、これは著者らの業務、財務状況、経営業績、キャッシュフローと将来性に実質的な不利な影響を与える可能性がある。
新冠肺炎疫病は世界各地の公衆衛生と経済に巨大な挑戦をもたらした。新冠肺炎の迅速な伝播は、政府の強制隔離、現地避難、旅行の全面的な制限、不要な業務の強制閉鎖、社会的距離に関する要求とその他の公衆衛生安全措置、および米国と他の国の医療資源、施設と提供者に与える悪影響を含む様々な対応措置の実施を招いた。大流行に対応するためには，医療提供者がすでに，医師，スタッフ，病院ベッド，集中治療室施設などの資源をさらに再分配する必要がある可能性があり，限られた資源や人員能力を優先し，新冠肺炎患者の治療に専念し，このような環境での新冠肺炎の伝播を懸念して病院や他の医療機関の使用を制限しているためである。これらの反応は疫病の持続時間、新しいウィルス株或いはその他の原因による感染率の周期的なピーク、ウィルスの局部爆発、出現するコロナウイルスの重症度に関する新しい情報及びコロナウイルスの抑制或いはその影響を治療する行動によって延長することができる。これらの行動は、商業化、臨床試験、製造、および他のビジネス運営に負の影響を与え続ける可能性がある
上記のいずれの要素も、私たちの業務、財務状況、経営業績、キャッシュフローと将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。新冠肺炎が我々と第三者パートナー業務に与える影響の程度は未来の事態の発展に依存し、これらの事態の発展は高度な不確定性を持っており、疫病の持続時間、追加或いは修正の政府行動、新冠肺炎の重症度に関する新しい情報及びウイルス或いはその影響を制御するための行動などを含む自信に満ちた予測ができない。特に，新冠肺炎の全世界での持続的な伝播速度と，ウイルス伝播を抑制するための介入措置の規模は，この大流行が我々の業務に与える影響を決定する。
将来的には私たちの普通株の取引に関連するため、純営業損失、繰越、その他の税収属性を使用して将来の課税収入を相殺する能力が制限される可能性がある。
一般に、国税法第382条の規定により、会社が“所有権変更”後、その利用変更前の純営業損失や何らかの他の税務資産を将来の課税所得額を相殺する能力が制限される。一般に、ある株主の総株式保有量がテスト期間(通常3年)内にこれらの株主の最低持株率より50ポイント以上増加すると、所有権変更が発生する。1つの所有権
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変化は、納税年度に私たちの純営業損失と税収控除を利用する能力を制限するかもしれません。あるいはこのような“所有権変更”の後に。純営業損失と税収控除を使用して将来の課税収入を相殺する能力にかかる制限は、予想された時間よりも早く米国連邦所得税を納付することを要求する可能性があり、またはこのような制限が無効な場合には他の場合よりも早く要求される可能性があり、このような純営業損失および税収相殺の満期を招く可能性があり、いずれの場合もこのような純営業損失および税収相殺のメリットを減少または除去し、私たちの財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。似たような規則と制限は州所得税の目的に適用されるかもしれない。
私たちは私たちが満期になったアメリカ政府契約を段階的に終了しており、アメリカ政府は現在私たちに借りている未返済金の一部または全部の支払いを拒否するかもしれない。また，我々感染症プロジェクトのさらなる発展は，米国政府が保持している知的財産権や他の権利によって制限される可能性がある。
私たちは以前からアメリカ政府の契約と奨励に依存して、ある伝染病開発プロジェクトを援助し、支持してきた。これらの契約は満期になり、私たちは現在契約締結活動を行っている。アメリカ政府は最終的にコストと費用を支払う前に追加的な監査を行う権利がある。もし私たちが発生した費用や他の政府の要求を十分に支持できなければ、政府は現在私たちに借りている未済金の一部または全部の支払いを拒否するかもしれない。また、米国政府が契約を終了または満了した後、米国政府は、私たちがその契約に基づいて開発した候補製品のすべてまたは一部を開発する権利があるかもしれない。
私たちの従業員、主要な調査者、コンサルタント、戦略パートナーは規制基準と要求を守らないこと、インサイダー取引を含む不正行為やその他の不当な活動に従事する可能性があります。
私たちは従業員、主な調査者、コンサルタント、戦略パートナーの詐欺や他の不適切な行為のリスクに直面している。これらの当事者の不正行為は、FDAおよび非米国規制機関の規定を故意に遵守しないこと、FDAおよび非米国規制機関に正確な情報を提供すること、米国および海外の医療詐欺および乱用法律法規を遵守すること、財務情報またはデータを正確に報告すること、または不正な活動を開示することを含む可能性がある。私たちはすべての従業員に適用される行動基準を通過したが、常に従業員の不正行為を識別し、阻止できるわけではなく、このような行為を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクや損失を効果的に制御できない可能性があり、あるいはこれらの法律や法規を遵守できないことによる政府の調査や他の行動や訴訟から私たちを保護することができるかもしれない。もし私たちにこのような行動を取って、私たちが自分の権利を弁護したり、維持することに成功しなかったら、これらの行動は巨額の罰金や他の制裁を加えることを含めて、私たちの業務に大きな影響を与えるかもしれない。
私たちのキーパーソンを引き留めることができなかったり、より多くの合格者を引き付けることができなかったりすることは、私たちの未来の成長と競争能力に影響を与えるだろう。
私たちは私たちの上級管理職の主要会員たちの努力と能力に強く依存している。また、我々はRNA標的治療と遺伝子治療技術の面で重要かつ独特な専門知識を持つ科学者を持っている。私たちの管理チームや従業員のいずれかの主要メンバーのサービスを失うことは、私たちの業務目標の達成を阻害するかもしれません。
生物技術分野の合格人材に対する競争は激しく、私たちの未来の成功は私たちがこれらの人員を誘致、維持、激励、支持する能力にかかっている。新冠肺炎の流行は労働力競争と労働力不足を悪化させた。私たちの製品の開発と商業化に成功するために、私たちは重要な管理と科学従業員を維持することが要求されるだろう。場合によっては、私たちはまた私たちの職員たちと管理者たちを拡大または交換する必要があるかもしれない。また、私たちは、科学や臨床コンサルタントを含め、いくつかのコンサルタントやコンサルタントに依存して、私たちの研究開発計画の策定と推進を助けてくれます。私たちのコンサルタントおよびコンサルタントは、他のエンティティに雇われているか、または第三者と締結されたコンサルティングまたはコンサルティング契約に基づいて約束されている可能性があり、これは、彼らの私たちに対する利用可能性を制限しているか、または両方を持っている。もし私たちがこのような重要な人員を引き付けたり、吸収したり、維持できなければ、私たちがプロジェクトを推進する能力は不利な影響を受けるだろう。
近年、キーパーソンの離職率は大きく変化している。過去数年間、私たちは何度か幹部経営陣の変動を行った。指導部の交代自体が管理が困難であり、私たちの業務に不確実性や中断をもたらしたり、他のキーパーソンや従業員が退職する可能性が高まったりする可能性があります。もし私たちが1つ以上の上級管理職または重要な従業員のサービスを失った場合、または彼らのうちの1つまたは複数が競争相手に加入することを決定したり、他の方法で私たちと競争したりすれば、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。
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私たちの財務状況と資本要求に関連するリスク
私たちは設立以来運営赤字になっていて、私たちは利益を達成したり維持できないかもしれない。
2022年9月30日までの9ヶ月間に、4億294億ドルの運営損失が発生した。2022年9月30日現在、私たちの累計赤字は38億ドルです。私たちは現在アメリカに3種類の商業承認を受けた製品がありますが、利益と運営の正のキャッシュフローを実現するには時間がかかると信じています。私たちの製品と候補製品は小患者集団を対象としているため、各患者の薬物定価は非常に高くなければならず、私たちの開発と製造コストを回収し、十分な患者支援計画に資金を提供し、より多くの研究に資金を提供し、利益を実現する。私たちの製品開発努力と私たちの販売、マーケティングと製造費用が合理的であることを証明するために、十分な価格で十分な販売量を維持あるいは得ることができないかもしれません。
私たちは通常、私たちの技術や候補製品の研究·開発に関連する費用と、私たちが業務インフラを建設する際に発生する一般的かつ管理費用を発生させます。私たちが予想しているのは
したがって、私たちは少なくとも2022年までに重大な運営損失が続くと予想している。バイオ製薬製品の開発に関連する多くのリスクや不確実性のため，将来の損失の程度を予測することもできず，いつあるいは利益が出るかを予測することもできない。
私たちは受け入れ可能な条件で提供できないか、または根本的にできないかもしれない追加資金を集める必要があるだろう。必要な時にこの必要な資金を得ることができなければ、私たちは私たちの製品開発努力や他の業務を延期、制限、または中止させられるかもしれません。
私たちは将来、FDA上場後の承認の要求を満たし、当社の製品をマーケティング·販売し、私たちが開発している候補製品の開発を継続し、私たちが開発している他の候補製品の潜在的な商業化に備え、私たちの製品の組み合わせを拡大し、私たちの業務開発努力を継続または強化するために、時々追加の資金が必要になるかもしれません。私たちが必要とする可能性のある実際の資金の数と、私たちが持っているか集めることができる資本の十分さは、多くの要素によって決定され、その中のいくつかの要素は私たちの統制下にあり、他の要素は私たちがコントロールできない範囲内にある。
私たちは現在資本が十分であるが、私たちは現在の運営計画で予想されているよりも早く利用可能な資本資源を使用するかもしれない。しかも、私たちの運営計画は変化するかもしれない。私たちは、株式または債務融資、政府または他の第三者資金、マーケティングおよび流通計画、ならびに他の協力、戦略連合、援助の研究開発計画および許可手配、またはこれらの方法の組み合わせによって、計画よりも早く追加資金を求めることを必要または選択することができる。いずれにしても、今後の開発努力を拡大し、規制部門の承認を得て、候補製品を商業化するための追加資金が必要と予想される。現在の経済環境で資金を調達することは追加的な挑戦をもたらすかもしれない。現在または将来の運営計画に十分な資金を持っていると考えても、市場状況が有利であるか、または特定の戦略に基づいて考えると、追加の資本を求めることができるかもしれない。
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いかなる追加的な拠出努力も、私たちの経営陣の日常活動に対する関心を移すかもしれません。これは、私たちの候補製品を開発し、商業化する能力に悪影響を及ぼすかもしれません。しかも、私たちは未来の融資が十分な金額または私たちが受け入れられる条項で提供されることを保証できない。私たちの重要な臨床プロジェクトから負のデータを受け取ったり、私たちの開発、製造、規制活動、商業化努力の中で他の大きな挫折に遭遇すれば、私たちの株価が下落する可能性があり、未来の融資をより困難にするだろう。しかも、どんな融資条項も私たちの株主の持株や権利に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちは追加の証券を発行し、株式でも債務でも、このような発行の可能性は、私たちの株式の市場価格を下落させる可能性がある。追加的な株式または転換可能な証券を販売することは私たちのすべての株主を希釈するかもしれない。債務の発生は固定支払義務の増加を招く可能性があり、私たちは追加債務を発生させる能力の制限、私たちが知的財産権を得ることができるかもしれない能力の制限、私たちの業務を展開する能力に悪影響を及ぼす可能性のある他の運営制限など、いくつかの限定的な条約に同意する必要があるかもしれない。私たちはまた、他の場合ではなく、パートナーとの手配や他の方法で資金を求めることが要求される可能性があり、私たちは、私たちのいくつかの技術または製品候補の権利を放棄するか、または他の方法で私たちに不利な条項に同意することを要求されるかもしれません。いずれも、私たちの業務、運営結果、および見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
もし私たちがタイムリーに資金を得ることができない場合、私たちは私たちの1つ以上の研究や開発計画や任意の製品の商業化を大幅に削減、延期、停止することを要求されるかもしれません(承認された場合)、または必要に応じて私たちの業務を拡大したり、他の方法で私たちのビジネスチャンスを利用することができません。これは、私たちの業務、財務状況、および運営結果に大きな影響を与える可能性があります。
追加資本を調達することは、私たちの既存の株主を希釈し、私たちの運営を制限したり、権利を放棄することを要求するかもしれない。
私たちは私募と公開発行、債務融資、協力、そして戦略と許可手配を組み合わせた方法で追加資本を求めるかもしれない。普通株または転換可能または普通株に交換可能な証券を売却することで追加資本を調達すれば、わが社における株主の所有権権益が希釈される可能性がある。さらに、このような任意の証券の条項は、清算または私たちの株主権利に重大な悪影響を及ぼす他の特典を含むことができる。債務融資が可能であれば、私たちの固定支払義務を増加させる可能性があり、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、特定の行動をとる能力を制限または制限する契約を含むいくつかの合意が含まれる可能性がある。もし私たちが第三者との協力、戦略的パートナーシップ、許可手配を通じてより多くの資金を調達すれば、私たちは私たちの候補製品、私たちの知的財産権、未来の収入流の貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利な条項で許可を与えなければならないかもしれない。
我々が連結財務諸表を作成する際に行った見積もりと判断、あるいは私たちが依存している仮定は、不正確であることが証明される可能性がある。
私たちの総合財務諸表はアメリカで公認されている会計原則に基づいて作成されています。これらの総合財務諸表を作成するには、私たちの資産、負債、収入、費用の報告金額、私たちが計算すべき費用金額、あるいは資産と負債に関する開示に影響を与える推定と判断が必要です。このような推定と判断には、収入確認、在庫、株式奨励の推定値、研究開発費、所得税が含まれる。私たちの推定は、私たちが知っている歴史的経験、事実と状況、そしてこのような状況で合理的だと思う様々な他の仮定に基づいている。しかし、私たちは私たちの推定またはその背後の仮定が時間の経過とともに変化しないか、または不正確であることを証明することを保証できない。この場合、私たちは私たちの連結財務諸表の再申告を要求されるかもしれません。これは逆に証券集団訴訟の影響を受ける可能性があります。私たちの連結財務諸表の再記述に関する潜在的な訴訟を弁護するのは高価であり、私たちの経営陣の多くの関心と資源が必要になるだろう。しかも、私たちがこのような訴訟の最終的な解決義務に提供する保険は十分ではないかもしれない。これらの要因により、どのような潜在的な訴訟も私たちの財務業績に重大な悪影響を与え、私たちの株価を下落させ、ひいては私たちを証券集団訴訟の影響を受ける可能性がある。
私たちの普通株に関するリスクは
私たちの株価は大きく変動して、私たちがコントロールできない要素によって変動するかもしれない。
バイオテクノロジー会社の証券(我々の証券を含む)の市場価格と取引量は従来不安定であった。私たちの株式取引価格は大きく変動しており、特に規制部門から受けたフィードバックの公開コミュニケーションと関係がある。例えば、過去12ヶ月間、本報告の日まで、私たちの株は1日で8%上昇したり、1日で11%下落したりした。市場が時々現れる
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特定会社の経営業績に関係なく重大な価格と取引量の変動を経験した。私たちの普通株の市場価格は様々な要因によって大きく変動する可能性がありますが、これらに限定されません
幅広い市場や業界要因は、実際の経営実績にかかわらず、当社株の市場価格に深刻な影響を与える可能性がある。例えば、新冠肺炎の疫病、インフレ及び金利上昇と全体市場の変動により、生物製薬会社の取引価格はずっと高度に変動している。また、過去には、全体市場やある会社証券の市場価格が変動した後、これらの会社は証券集団訴訟を起こされることが多かった。そのような訴訟は巨額の費用を招き、私たちの経営陣の関心と資源を移すかもしれない。
私たちの収入や経営業績は大きく変動するかもしれません これは私たちの株価に悪影響を及ぼすかもしれない。
私どもの収入と経営業績は年度と四半期の間および前年同期に比べて大きく異なるかもしれません。私の違いは1つ以上の要因によるものであり、これらに限定されるものではない
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また、今後の1つまたは複数の時期には、我々の経営業績は証券アナリストや投資家の予想を下回る可能性がある。この場合、私たちの普通株の市場価格は下落するかもしれない。
当社の登録証明書、定款、デラウェア州法律の条項は、私たちの買収要約を阻止する可能性があり、有利であると考えられ、当時の管理職や取締役会の変更または罷免の試みを阻止または挫折させる可能性があります。
当社の登録証明書や定款のいくつかの条項は、第三者が私たちの支配権を獲得したり、私たちの取締役会や経営陣を変更したりすることを難しくする可能性があります。これらの規定には
さらに、私たちは、株主が議決権を持って発行された株の15%以上のいくつかの業務合併を禁止することができるデラウェア州会社法第203条の規定によって管轄されています。私たちの会社登録証明書、私たちの定款、デラウェア州会社法のこれらおよび他の条項は、株主または潜在的な買収者が私たちの取締役会に対する支配権を得ることを困難にしたり、当時の取締役会が反対する行動を起こしたりする可能性があります。
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発行された株式奨励によると、相当数の普通株を発行することができ、従業員、取締役、コンサルタントを誘致し、維持するために、追加の株式奨励と普通株を発行する予定だ。私たちはまた普通株を発行して、私たちの運営に資金を提供し、私たちの戦略目標と関連することができる。これらの奨励と株式売却を行使することは、既存の証券保有者の利益を希釈し、私たちの普通株の価格を下げる可能性がある。
現在、私たちが改訂·再発行した会社登録証明書は最大1.98億株の普通株を発行することを許可している。2022年9月30日現在、各種激励株計画によると、約8780万株の普通株流通株と未償還奨励株が1100万株の普通株の購入に用いられている。また、2022年9月30日現在、我々の2018年株式インセンティブ計画によると、将来発行可能な普通株は約500万株、改正·再調整された2013年従業員株式購入計画によると発行可能な普通株は約20万株、私たちの2014年雇用開始インセンティブ計画によると発行可能な普通株は約100万株である。
私たちは株を増発する可能性があり、2018年株式激励計画、2013年従業員株購入計画、または2014年雇用開始激励計画に基づいて、私たちの従業員、高級管理者、取締役、コンサルタントに株式奨励を授与する。私たちはまた、時々追加の普通株式や引受権証を発行し、私たちの運営に資金を提供し、買収や許可などの戦略取引に関係する可能性がある。例えば、2020年2月には、羅氏と協力協定を締結し、羅氏金融に2，522，227株の普通株を発行して売却した。
普通株または株式承認証を増発して普通株を購入すること、およびこのような発行された株式承認証または株式オプションを発行または行使する可能性があるという見方は、他の株主に希釈影響を与える可能性があり、そして私たちの普通株の市場価格に重大なマイナス影響を与える可能性がある。
将来私たちの普通株の公開市場での販売は私たちの株価を下落させるかもしれません。
私たちの経営陣や取締役会のメンバーの売却を含む多くの普通株を公開市場で販売したり、これらの売却が起こりうるとの見方は、私たちの普通株の市場価格を低下させ、追加株式や株式に関連する証券を売却することで資金を調達する能力を弱める可能性があります。
私たちの転換可能な優先チケットに関するリスク
2024年満期の1.50%債券(“2024年債”)と2027年満期の1.25%債券(“2027年債”の支払いは、2024年債とともに“債券”)に大量の現金が必要であり、債務返済のための十分なキャッシュフローがない可能性がある。
2017年、私たちが発行者としてアメリカ銀行全国協会と受託者としてのある契約に基づき、2019年11月14日に元金総額5.7億ドルの手形を発行しました。2022年9月，我々は2022年9月16日までの発行者と受託者である米国銀行全国協会との何らかの契約に基づき，プライベート公募でMichael A.Chambers Living Trustに発行した2000万ドルの2027年手形を含む元金総額11.5億ドルの2027年手形を発行した.私たちが元金を期日どおりに支払うことができるかどうか、利息を支払うこと、あるいは私たちの債務(債券を含む)に再融資を提供することができるかどうかは、私たちの未来の表現に依存しなければなりません。これらの表現は、経済、財務、競争、その他の私たちがコントロールできない要素を含む多くの要素の影響を受けます。私たちの業務は、予測可能な未来に運営からキャッシュフローを生成することができず、債務を返済し、必要な資本支出を行うのに十分であることが予想され、したがって、資産の売却、再編債務、または煩雑または高度に希釈される可能性のある条項で追加の持分資本を得るような1つまたは複数の代替案を採用する必要があるかもしれない。私たちが2024年満期の償還不能債券と2027年満期の2027年債の再融資を行う能力があるかどうかは、当時の資本市場と私たちの財務状況に依存する。私たちはこれらの活動のいずれかに従事できないかもしれないし、理想的な条項でこれらの活動に従事することができないかもしれません。これは、私たちの債務不履行を招き、業務の変化の計画と対応における私たちの柔軟性を制限する可能性があります。
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私たちには大きな変化が生じたときに必要に応じて債券を買い戻すために必要な資金を調達する能力がないかもしれませんが、将来の債務は私たちの債券を買い戻す能力を制限するかもしれません。
債券保有者は、債券に重大な変動が発生した場合に現金で債券を買い戻すことを当社に要求する権利があり、買い戻し価格は、購入した債券の本金額の100%に等しく、別途加算および未払い利息(あり)に等しい。根本的な変化は、違約や早期返済の事件を構成し、私たちが当時存在していた債務の満期速度を加速させる可能性もある。十分な財源があるか、融資を手配し、基本的に変更された買い戻し価格を現金で支払うことができる任意の債券保有者が提出した任意の基本的な変化の買い戻しを保証することはできません。また、当時の既存の信用手配や他の債務(有事)の制限により、大きな変化が生じた場合に債券を買い戻すことはない可能性がある。私たちが必要な時に債券を買い戻すことができなかったことは、債券に違約状況を招くことになりますが、私たちの他の債務(あれば)の条項によっては、違約となる可能性があります。適用される通知または猶予期間の後に関連債務の返済を加速させる場合、債務の返済や債券の買い戻しに十分な資金がない可能性がある。
手形に関連した上限コールオプション取引は私たちの普通株の価値に影響を与える可能性がある。
債券については、ある金融機関と完封催促取引(“完封催促取引”)を締結した。上限のあるコールオプション取引は全体的に手形を普通株に変換する際の潜在的な希薄化を減少させることが予想される。
上限コールオプション取引の初期ヘッジアップが確立された場合、これらの金融機関またはそれらのそれぞれの関連会社は、私たちの普通株および/または私たちの普通株を購入したことについて様々なデリバティブ取引を行っている可能性がある。金融機関またはそのそれぞれの共同経営会社は、債券満期前に二次市場取引において、当行普通株に関連する様々な派生ツールを締結または解除することができ、および/または当行普通株または他の証券を購入または売却して、その対沖寸を調整することができる。この活動は私たちの普通株の価値に影響を及ぼすかもしれない。
一般リスク
不利な世界経済状況は私たちの業務、財務状況、または経営業績を損なう可能性がある。
私たちの経営結果は世界経済と世界金融市場の全体的な状況の影響を受けるかもしれない。金利やインフレ上昇の影響を含む深刻または長期的な経済低迷は、私たちの候補製品に対する需要の減弱や、必要に応じて許容可能な条件で追加資本を調達する能力(あれば)を含む様々なリスクを私たちの業務にもたらす可能性がある。疲弊した経済や衰退した経済は、私たちの製造業者に圧力を与え、製造中断を招くかもしれないし、第三者支払者や私たちの将来のパートナーが私たちのサービスの支払いを遅延させる可能性があります。上記のいずれも私たちの業務を損なう可能性があり、私たちは現在の経済気候と金融市場の状況が私たちの業務のすべての方法を損なう可能性があることを予想できません。
私たちは製品責任クレームの影響を受けるかもしれません。私たちの保険は損害賠償を支払うのに十分ではないかもしれません。
私たちと私たちのパートナーは、現在と未来に臨床試験、参入計画を拡大し、私たちの製品を販売したり、緊急使用車両で私たちの製品を使用したりする際に、医療製品の製造、臨床テスト、マーケティング、販売に関する責任クレームに直面させるかもしれません。これらのクレームは、消費者またはヘルスケア提供者によって直接提起される可能性があり、製薬会社、私たちの協力者、またはそのような製品を販売する他の人によって間接的に提起される可能性もある。是非曲直や最終結果にかかわらず、私たちは未来にこのような製品責任クレームのために財務損失を受けるかもしれない。私たちはすでに私たちの臨床試験と商業製品の販売のために商業一般責任保険を受けました。しかし、私たちはすべての損失から私たちを保障するために、合理的な費用や十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれない。もし成功した製品責任クレームまたは一連のクレームが未保険の負債または保険を超えた負債によって私たちに提出された場合、私たちの資産はこのようなクレームを支払うのに十分ではない可能性があり、私たちの業務運営は損害を受ける可能性がある。
一般的なデータ保護条例違反は私たちに巨額の罰金を科すかもしれない。
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GDPRはEEA加盟国での臨床試験の義務を増加させ，個人データの定義を拡大し，コードデータを含め，インフォームドコンセントの変更を求め，臨床試験被験者や研究者により詳細な通知を行う。また、GDPRは、欧州経済地域に位置する臨床試験サイトが、このようなサイトから米国のような十分なデータ保護レベルが不足していると考えられる国に個人データを送信するように適用されるべきである。GDPRは、データ保護要求に違反する行為に巨額の罰金を科し、世界の収入の最大4%または2000万ユーロに達し、大きな者に基準として、データ保護要求に違反するデータ主体の個人訴訟権を付与する。これらの指示を遵守することは厳格で時間のかかる過程であり、私たちの業務コストを増加させる可能性があり、私たちはこれらの努力をしたにもかかわらず、私たちは私たちのヨーロッパ活動に関連した罰金と処罰、訴訟、名声損害のリスクに直面するかもしれない。
私たちは私たちの組織を拡大し、拡大し続ける可能性があり、このような成長を管理する上で困難に直面する可能性があり、これは私たちの運営を混乱させるかもしれない。
私たちの業務活動の拡張を支援するために、私たちは私たちの全従業員基盤と、私たちのコンサルタントや請負業者基盤を拡大し、拡大し続ける可能性があります。私たちの経営陣は私たちの日常活動から過度な注意を移し、これらの成長活動を管理するために多くの時間を投入する必要があるかもしれない。私たちは私たちの成長を適切に管理し、すべての適用された規則と法規を遵守することができ、これは私たちの運営、法律、財務、管理制御、そして私たちの報告システムと手続きを引き続き改善することを要求するだろう。私たちは私たちの業務の拡張を効果的に管理できないかもしれません。これは私たちのインフラが弱く、操作ミス、ビジネス機会の喪失、従業員の流失、残りの従業員の生産性の低下を招く可能性があります。私たちの成長は大量の資本支出を必要とし、より多くの候補製品を開発するなど、他のプロジェクトから財源を移すことができるかもしれない。私たちの経営陣が私たちの成長を効果的に管理できなければ、私たちの費用は予想以上に増加する可能性があり、私たちの収入を創出および/または増加させる能力は低下する可能性があり、私たちは私たちの業務戦略を実施できないかもしれない。
私たちの販売と経営は国際業務リスクの影響を受けています。
新興市場を含む国際市場での私たちの業務を増加させており、私たちは、例えば、私たちの業務や収入に悪影響を及ぼす可能性のある多くのリスクに直面しています
しかも、私たちの国際業務はアメリカの法律によって規制されている。例えば、“反海外腐敗法”(FCPA)は、業務を取得または保留すること、または他の方法で優遇待遇を得ること、または公的身分で働く人に影響を与えることを目的として、米国企業およびその代表が、任意の外国政府職員、政府職員、政党または政治候補者に支払いを提出し、支払いを承諾し、支払いまたは許可して任意の価値のあるものを支払うことを禁止する。多くの国で、私たちがよく接する医療専門家は、FCPAの外国政府関係者の定義に適合しているかもしれない。国内または海外の法律を遵守しないことは、承認を遅延または拒否する可能性があり、承認された製品のリコール、差し押さえ、または市場からの承認された製品の撤回、私たちの製品の供給または供給を中断するか、または輸出または輸入特権を一時停止し、民事または刑事罰を適用することを含む様々な不利な結果をもたらす可能性がある
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制裁、私たちの国際業務を担当する幹部に対する起訴、そして私たちの名声に対する損害。私たちがアメリカ以外で製品を販売する能力はどんな重大な損害を受けても、私たちの業務と財務業績に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは情報技術に深刻に依存しています。この技術のどんな故障、不足、中断、またはセキュリティホールは、任意のネットワークセキュリティイベントを含めて、私たちが業務を効率的に運営する能力を損なう可能性があります。
私たちの通常の業務プロセスでは、知的財産権、当社の独自の業務情報およびサプライヤーの情報、ならびに私たちの商業承認製品を使用する患者、臨床試験参加者、および従業員の個人識別情報を含む敏感なデータを収集して格納します。同様に、私たちの第三者提供者たちは私たちのいくつかの敏感なデータを持っている。このような情報の安全維持は私たちの運営と業務戦略に必須的だ。私たちが行っている運営活動はまた正常に動作する計算機システムに依存する。私たちはセキュリティ措置を取っているにもかかわらず、私たちの情報技術とインフラは攻撃や侵入を受けやすい。どのような侵入も、私たちのネットワークが実質的な被害を受ける可能性があり、そこに格納されている情報がアクセス、公開開示、紛失、盗難、または永久的に、または一時的にアクセスできない可能性があります。しかも、私たちはシステムの侵入をタイムリーに発見しないかもしれない。攻撃は私たちの業務、運営、または財務業績に実質的な影響を及ぼすかもしれない。私たちのデータが第三者プロバイダによって漏洩されたことを含む、このような情報のアクセス、開示、または他の損失は、法的クレームまたは訴訟を引き起こす可能性があり、個人情報のプライバシーを保護する法律に基づいて責任を負い、私たちの運営を乱し、私たちの名声を損なう可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちはまた私たちのシステムに再アクセスするために“恐喝ソフトウェア”を支払う必要があるかもしれない。
また，プライバシーやデータ保護法の解釈や適用は国によって異なる可能性があり，不一致や衝突の要求が生じる可能性があり，このような法律を遵守する際に生じるコストが増加する.EUのGDPRはEUの法律の管轄範囲を大きく拡大し、2018年5月に発効し、重大なデータ漏洩行為の公開開示、規定違反行為に対して2000万ユーロまたは前期の世界年収4%までの実質的な処罰を含む一連の個人データ処理の要求を増加させた。我々のGDPRや他のプライバシーやデータ保護法律を遵守する努力は、時間の経過とともに増加する可能性があり、既存または将来のデータプライバシー法律法規違反に関する重大な処罰や訴訟に直面している大きなコストと挑戦をもたらしています。
また，2020年1月1日に発効したCCPAは多くの企業のプライバシー義務を大幅に拡大している.CCPAは、カリフォルニアの消費者への新たな開示を要求し、未成年者に関する情報を収集または使用する新しいルールを強制的に実施し、データが誰に販売または開示されているかを知る権利、収集された個人情報を削除する権利、個人情報を販売しない権利を選択する権利、および消費者がプライバシー権を行使するときに価格またはサービスにおいて差別されない権利などの消費者に新たな能力を与えることを要求する。このような規定を守らない人たちは罰金と処罰を含む民事制裁を受けるだろう。CCPAは違反行為に対する民事処罰と，データ漏洩に対する個人訴権を規定しており，データ漏洩訴訟が増加すると予想される。さらに、2023年に施行される新たに採択される投票イニシアティブであるカリフォルニアプライバシー権法案(CPRA)-CCPAに基づいて拡張され、個人情報を訂正する権利、自動決定において個人情報を使用しない権利を選択する権利、以下の行動広告に使用しない消費者の個人情報を選択する権利、および地理的位置データを第三者に開示する権利を含む新たな消費者権利および保護が創出される。私たちはCPRAの遵守を求め、私たちのプライバシー計画を評価し、更新する必要があり、私たちが遵守しようと努力している過程で追加のコストと支出が発生するだろう。
私たちは訴訟と他の紛争で巨額の費用を発生させるかもしれない。
通常の業務過程では、USPTOが発表した介入、従業員事務などの訴訟や他の紛争、例えば証券債権、知的財産権挑戦に巻き込まれている場合もある。このような訴訟や紛争における私たちの立場を守るために多額の資金と会社の資源を費やした後も、このような紛争の中で私たちのクレームに勝つことができない可能性があります。このような訴訟や紛争の結果は本質的に不確定であり，我々の業務，財務状況，運営結果に悪影響を及ぼす可能性がある.
ソーシャルメディアプラットフォームの使用はますます多くなり、新たなリスクと挑戦をもたらしている。
ソーシャルメディアは、私たちの製品、技術、計画、そして私たちの製品と候補製品が治療を目的としている疾患を交流するためにますます使用されています。バイオ製薬業界のソーシャルメディア実践は発展し続けており，このような使用に関する法規は常に明確ではない。この変化は不確実性と私たちの業務に適用される規制を遵守しない危険をもたらす。例えば、患者は、ソーシャルメディアチャネルを使用して、製品の有効性をレビューしたり、いわゆる有害事象を報告したりすることができる。このような開示が発生した場合、適用される有害事象報告義務を監視し、遵守できないリスクがあり、またはソーシャルメディアによって生じる政治的および市場的圧力の下で自分または公衆の合法的な利益を守ることができない可能性がある。これは、私たちの製品および/または製品に対する私たちの発言が制限されているからである
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候補者です。いずれのSNSにおいても、敏感な情報または否定的または不正確な投稿またはコメントを不適切に開示するリスクがある。もしこのような事件が発生したり、私たちが適用された法規を遵守できなかった場合、私たちは責任を招き、過度に制限的な規制行動に直面したり、私たちの業務に他の損害を与える可能性があります。
私たちまたは私たちが依存している第三者は、自然災害および/またはテロ攻撃の悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務連続性および災害復旧計画は、深刻な災害から私たちを十分に保護できない可能性があります。
自然災害は私たちの運営を深刻に混乱させ、私たちの業務、運営結果、財務状況、見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。自然災害、停電、テロ攻撃、または他の事件が発生した場合、オフィス、製造、および/または実験室空間のすべてまたは大部分を使用することができず、当社の第三者契約製造業者の製造施設のような重要なインフラを破損させたり、他の方法で運営を中断したりすることは、困難かもしれませんし、場合によっては、かなり長い間、私たちの業務を継続することはできません。
深刻な災害や同様の事件が発生した場合、我々の既存の災害復旧および業務連続計画は十分ではないことが証明される可能性がある。私たちの災害復旧と業務連続計画の限られた性質のため、私たちは大量の費用を発生する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
第二項です未登録株式証券の販売及び収益の使用。
ない。
第三項です高級証券は約束を破った。
ない。
第四項です炭鉱の安全情報開示。
ない。
五番目です。他の情報。
ない。
プロジェクト6.展示品。
当該等の展示品の直前の“展示品索引”に記載されている展示品は、本四半期報告書10-Q表の一部として提出または提供され、ここで参考に引用する。
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展示品索引.索引
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引用によって結合することで ファイルによると |
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展示品 番号をつける |
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展示品説明 |
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表 |
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展示品 |
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保存する 日取り |
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前提は ここから声明する |
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3.1 |
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会社登録証明書の改訂と再予約。 |
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8-K12B |
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001-14895 |
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3.1 |
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6/6/13 |
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3.2 |
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改訂後の会社登録証明書の改訂. |
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8-K |
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001-14895 |
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3.1 |
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6/30/15 |
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3.3 |
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Sarepta治療会社は証明書の改訂と再登録証明書を修正した。 |
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8-K |
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001-14895 |
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3.1 |
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6/8/20 |
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3.4 |
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添付例を改訂及び再編成する。 |
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8-K |
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001-14895 |
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3.1 |
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9/25/14 |
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3.5 |
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改正され再改正された付例の第1号修正案。 |
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8-K |
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001-14895 |
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3.1 |
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1/13/20 |
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4.1 |
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契約は，期日は2022年9月16日であり，Sarepta治療会社と米国銀行信託会社全国協会との間で締結されている(2027年に満期となった1.250%が優先手形の形式に変換可能であることを含む)。 |
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8-K |
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001-14895 |
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4.1 |
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9/19/22 |
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4.2 |
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紙幣の格式 |
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8-K |
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001-14895 |
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4.2 |
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9/19/22 |
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10.1 |
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Sarepta治療会社とバークレイズ銀行間の基本的なコールオプション取引は、2022年9月13日であることが確認された。 |
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8-K |
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001-14895 |
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10.3 |
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9/19/22 |
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10.2 |
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Sarepta治療会社とゴールドマン·サックス有限責任会社との間の基本的なコールオプション取引が2022年9月13日までに確認された。 |
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8-K |
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001-14895 |
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10.4 |
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9/19/22 |
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10.3 |
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Sarepta治療会社とみずほ市場アメリカ有限責任会社との間の基本的なコールオプション取引が2022年9月13日までに確認された。 |
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8-K |
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001-14895 |
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10.5 |
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9/19/22 |
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10.4 |
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基本コールオプション取引確認、日付は9月です 2022年13日、サイリプタ治療会社とモルガン·スタンレー社との間の合意 有限責任会社 |
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8-K |
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001-14895 |
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10.6 |
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9/19/22 |
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10.5 |
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Sarepta治療会社とRBC資本市場有限責任会社との間の基本的なコールオプション取引が2022年9月13日までに確認された。 |
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8-K |
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001-14895 |
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10.7 |
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9/19/22 |
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10.6 |
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追加コールオプション取引確認、日付はS2022年4月14日、Sarepta Treateutics，Inc.とバークレイズ銀行との間の取引。 |
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8-K |
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001-14895 |
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10.8 |
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9/19/22 |
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10.7 |
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追加コールオプション取引確認、日付は 2022年9月14日、Sarepta治療会社とゴールドマン·サックス有限責任会社との間の取引。 |
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8-K |
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001-14895 |
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10.9 |
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9/19/22 |
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10.8 |
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追加コールオプション取引確認、日付は 2022年9月14日、Sarepta治療会社とみずほ市場アメリカ有限責任会社との間の取引。 |
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8-K |
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001-14895 |
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10.10 |
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9/19/22 |
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10.9 |
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追加コールオプション取引確認、日付は 2022年9月14日、サイリプタ治療会社とモルガン·スタンレー有限責任会社との間の協力。 |
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8-K |
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001-14895 |
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10.11 |
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9/19/22 |
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10.10 |
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追加コールオプション取引確認、日付は 2022年9月14日Sarepta治療会社とRBCの間の取引 資本市場有限責任会社です。 |
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8-K |
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001-14895 |
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10.12 |
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9/19/22 |
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31.1 |
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2002年の“サバンズ-オキシリー法案”302条に基づき、会社のダグラス·S·イングラム最高経営責任者の認証を行った。 |
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X |
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78
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31.2 |
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2002年の“サバンズ·オクスリ法案”第302条に基づき、会社の首席財務·会計官イアン·M·エステパンが認証を行った。 |
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X |
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32.1** |
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2002年の“サバンズ-オックススリー法案”第906条に基づき、会社のダグラス·S·イングラム最高経営責任者の認証が行われた。 |
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X |
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32.2** |
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2002年の“サバンズ·オクスリ法案”第906条に基づき、会社の首席財務·会計官イアン·M·エステパンが認証を行った。 |
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X |
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101.INS |
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インライン展開可能な商業報告言語(XBRL)インスタンス文書は、そのXBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、対話データファイルに表示されない。 |
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X |
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101.衛生署署長 |
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インラインXBRL分類拡張アーキテクチャ文書. |
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X |
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101.CAL |
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インラインXBRL分類拡張はリンクベース文書を計算する. |
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X |
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101.DEF |
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XBRLソート拡張を連結してLinkbase文書を定義する. |
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X |
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101.LAB |
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XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する. |
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X |
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101.価格 |
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XBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメントを内部接続する. |
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X |
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104 |
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表紙相互データファイル(添付ファイル101に含まれるイントラネットXBRLのフォーマット) |
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X |
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契約または補償計画、契約または手配を管理することを指す。
*決定された情報は、実質的でもなく、(Ii)開示されている場合、競争に有害であるため、本展覧会から除外された。
**本10-Qフォーム四半期報告書に添付されている証明書は、添付ファイル32.1および32.2に示されているように、米国証券取引委員会に届出されたものとはみなされず、参照によってサイレプタ治療会社が1933年の“証券法”(改訂本)または1934年の“証券取引法”(改訂本)に従って提出された任意の文書に組み込まれてはならず、これらの文書が本10-Qフォームの日付の前または後に提出されているにもかかわらず、このような文書に含まれる任意の一般的な登録言語にかかわらず。
79
標札すきま
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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Sarepta治療会社は (登録者) |
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日付：2022年11月2日 |
差出人： |
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/s/ダグラス·S·イングラム |
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ダグラス·S·イングラム |
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社長と最高経営責任者 |
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日付：2022年11月2日 |
差出人： |
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/s/Ian M.ESTEPAN |
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イアン·M·エステパン |
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執行副総裁、首席財務官 |
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