0001679363十二月三十一日2022Q3誤り00016793632022-01-012022-09-3000016793632022-10-31Xbrli：共有00016793632022-09-30ISO 4217：ドル00016793632021-12-31ISO 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バー2022-01-012022-09-300001679363米国-公認会計基準：制限された株式メンバー2021-01-012021-09-300001679363米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2022-07-012022-09-300001679363米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2021-07-012021-09-300001679363米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2022-01-012022-09-300001679363米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2021-01-012021-09-300001679363アメリカ公認会計基準：従業員ストックメンバー2022-07-012022-09-300001679363アメリカ公認会計基準：従業員ストックメンバー2021-07-012021-09-300001679363アメリカ公認会計基準：従業員ストックメンバー2022-01-012022-09-300001679363アメリカ公認会計基準：従業員ストックメンバー2021-01-012021-09-300001679363米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2022-07-012022-09-300001679363米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2021-07-012021-09-300001679363米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2022-01-012022-09-300001679363米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2021-01-012021-09-300001679363アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2022-07-012022-09-300001679363アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2021-07-012021-09-300001679363アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2022-01-012022-09-300001679363アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2021-01-012021-09-300001679363米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2021-12-310001679363米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2022-09-300001679363米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー住宅ローン：2900元株式計画メンバー2021-12-310001679363米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー住宅ローン：2900元株式計画メンバー2022-01-012022-09-300001679363米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー住宅ローン：2900元株式計画メンバー2022-09-300001679363Morf：AbbVieMember2022-06-012022-06-300001679363Morf：OpenMarketSaleAgreementメンバMorf：AtMarketOfferingProgramメンバ2022-01-012022-09-300001679363Morf：AbbVieMemberアメリカ公認会計基準：ライセンスメンバー2022-09-30Morf：計画0001679363Morf：AbbVieMemberアメリカ公認会計基準：ライセンスメンバー2022-04-012022-06-300001679363Morf：AbbVieMemberアメリカ公認会計基準：ライセンスメンバー2022-07-012022-09-300001679363Morf：AbbVieMemberアメリカ公認会計基準：ライセンスメンバー2021-07-012021-09-300001679363Morf：AbbVieMemberアメリカ公認会計基準：ライセンスメンバー2022-01-012022-09-300001679363Morf：AbbVieMemberアメリカ公認会計基準：ライセンスメンバー2021-01-012021-09-300001679363Morf：AbbVieMember2020-08-012020-08-310001679363Morf：JanssenPharmticalsIncMemberMorf：前期支払収入の最初の2つの計画メンバー2019-01-012019-12-310001679363Morf：JanssenPharmticalsIncMemberMorf：前期支払収入の最初の2つの計画メンバー2019-12-310001679363担保ローン：前置支払収入メンバーMorf：JanssenPharmticalsIncMember2021-02-012021-02-280001679363担保ローン：前置支払収入メンバーMorf：JanssenPharmticalsIncMember2021-12-012021-12-310001679363Morf：JanssenPharmticalsIncMemberMorf：前期支払収入の最初の2つの計画メンバー2021-12-310001679363Morf：JanssenPharmticalsIncMemberMorf：ReimbursementRevenueMember2022-07-012022-09-300001679363Morf：JanssenPharmticalsIncMemberMorf：ReimbursementRevenueMember2021-07-012021-09-300001679363Morf：JanssenPharmticalsIncMemberMorf：ReimbursementRevenueMember2022-01-012022-09-300001679363Morf：JanssenPharmticalsIncMemberMorf：ReimbursementRevenueMember2021-01-012021-09-300001679363担保ローン：前置支払収入メンバーMorf：JanssenPharmticalsIncMember2022-07-012022-09-300001679363担保ローン：前置支払収入メンバーMorf：JanssenPharmticalsIncMember2021-07-012021-09-300001679363担保ローン：前置支払収入メンバーMorf：JanssenPharmticalsIncMember2022-01-012022-09-300001679363担保ローン：前置支払収入メンバーMorf：JanssenPharmticalsIncMember2021-01-012021-09-300001679363Morf：JanssenPharmticalsIncMemberアメリカ公認会計基準：ライセンスメンバー2022-07-012022-09-300001679363Morf：JanssenPharmticalsIncMemberアメリカ公認会計基準：ライセンスメンバー2021-07-012021-09-300001679363Morf：JanssenPharmticalsIncMemberアメリカ公認会計基準：ライセンスメンバー2022-01-012022-09-300001679363Morf：JanssenPharmticalsIncMemberアメリカ公認会計基準：ライセンスメンバー2021-01-012021-09-300001679363Morf：JanssenPharmticalsIncMemberアメリカ公認会計基準：ライセンスメンバー2022-09-300001679363Morf：JanssenPharmticalsIncMemberアメリカ公認会計基準：ライセンスメンバー2021-12-310001679363米国-公認会計基準：制限された株式メンバー2022-01-012022-09-300001679363米国-公認会計基準：制限された株式メンバー2022-07-012022-09-300001679363米国-公認会計基準：制限された株式メンバー2021-01-012021-09-300001679363米国-公認会計基準：制限された株式メンバー2021-07-012021-09-300001679363米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2022-01-012022-09-300001679363米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2022-07-012022-09-300001679363米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2021-01-012021-09-300001679363米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2021-07-012021-09-300001679363米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2022-07-012022-09-300001679363米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2022-01-012022-09-300001679363米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2021-07-012021-09-300001679363米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2021-01-012021-09-300001679363Morf：EmployeStockPurche ePlanMember2022-01-012022-09-30

カタログ表

アメリカです

アメリカ証券取引委員会

ワシントンD.C.，20549

表10-Q

(マーク1)
☒			1934年証券取引法第13条又は第15条に規定する四半期報告

本四半期末まで2022年9月30日

あるいは…。

☐			1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告

そこからの過渡期について

依頼書類番号： 001-38940

モニック·ホールディングス

(登録者の正確な氏名はその定款に記載)

デラウェア州 (明またはその他の司法管轄権 会社や組織)			47-3878772 (税務署の雇用主 識別番号)
門楼通り35号, A2 ウォルザム, 体積量 (主な行政事務室住所)			02451 (郵便番号)

登録者の電話番号は市外局番を含んでいます (781) 996-0955

適用されない

前回の報告以来変更された原氏名、前住所、前会計年度

取引法第12条(B)に基づいて登録された証券：

クラスごとのタイトル			取引コード			登録された各取引所の名称
普通株は、1株当たり0.0001ドルの価値があります			モルフ			ナスダック世界市場

再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示すはい、そうです ☒ No ☐

再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各対話データファイルを電子的に提出したか否かを示すはい、そうです ☒ No ☐

登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。

大型加速ファイルサーバ☒			加速ファイルサーバ
非加速ファイルサーバ ☐			規模の小さい報告会社☐
			新興成長型会社☐

新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する。 ☐

登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで表す(取引法規則12 b−2で定義されるように)。はい、そうです☐ No ☒

2022年10月31日現在、登録者普通株の流通株数は38,552,521.

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カタログ表

カタログ

			ページ
第1部-財務情報			2
プロジェクト1--簡明合併財務諸表(監査なし)			2
2022年9月30日と2021年12月31日までの簡明総合貸借対照表			2
2022年と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の簡明総合経営報告書と全面赤字			3
2022年3月31日、6月30日、9月30日までの3ヶ月、および2021年3月31日、6月30日および9月30日までの3ヶ月間の株主権益簡明合併報告書			4
2022年9月30日と2021年9月30日までの9ヶ月間簡明合併現金フロー表			6
監査されていない簡明な連結財務諸表付記			7
プロジェクト2−経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析			16
プロジェクト3−市場リスクの定量的·定性的開示について−			27
プロジェクト4--制御とプログラム			27
第II部--その他の資料			28
プロジェクト1−法的訴訟			28
プロジェクト1 A--リスク要因			29
項目2−未登録持分証券販売及び収益の使用			77
第3項-高級証券違約			77
プロジェクト4−炭鉱安全情報開示			77
プロジェクト5--その他の情報			77
プロジェクト6--展示品			77
サイン			78

1

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カタログ表

第1部-財務情報

プロジェクト1それは.財務諸表の簡明合併(監査なし)

簡明総合貸借対照表(未監査)

(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)

			九月三十日						十二月三十一日
			2022						2021
資産
流動資産：
現金と現金等価物			$	84,961					$	171,434
有価証券			286,799						236,701
売掛金			662						2,307
前払い費用と他の流動資産			9,988						7,892
流動資産総額			382,410						418,334
経営的リース使用権資産			3,845						4,806
財産と設備、純額			2,170						2,583
制限現金			560						560
その他の資産			196						7
総資産			$	389,181					$	426,290
負債.負債
流動負債：
売掛金			$	4,367					$	4,798
費用を計算する			10,874						12,838
繰延収入，当期分			3,345						20,628
流動負債総額			18,586						38,264
長期負債：
賃貸負債を経営し，当期分を差し引く			2,730						3,838
繰延収入，当期分を差し引く			2,804						47,489
総負債			24,120						89,591
引受金及び又は有事項(付記9)
株主権益
優先株、$0.0001額面は10,000,000株式を許可して違います。2022年9月30日と2021年12月31日までの発行済み株式			—						—
普通株、$0.0001額面は400,000,000株式を許可して38,532,3702022年9月30日現在発行済み株式37,085,3972021年12月31日現在の発行済み株式と発行済み株			4						4
追加実収資本			641,872						575,231
赤字を累計する			(272,718)						(238,054)
その他の総合損失を累計する			(4,097)						(482)
株主権益総額			365,061						336,699
総負債と株主権益			$	389,181					$	426,290

付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。

2

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カタログ表

モニック·ホールディングス 簡明総合業務報告書と全面赤字(未監査) (千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)

			9月30日までの3ヶ月間												9月30日までの9ヶ月間
			2022						2021						2022						2021
協力収入			$	2,055					$	3,124					$	64,673					$	10,238
運営費用：
研究開発			25,245						20,966						77,360						64,131
一般と行政			8,303						7,276						24,128						20,367
総運営費			33,548						28,242						101,488						84,498
運営損失			(31,493)						(25,118)						(36,815)						(74,260)
その他の収入：
利子収入，純額			1,657						77						2,326						140
その他の費用、純額			(156)						—						(144)						(20)
その他の収入合計，純額			1,501						77						2,182						120
所得税準備前の損失を差し引く			(29,992)						(25,041)						(34,633)						(74,140)
所得税支給			(29)						—						(31)						—
純損失			$	(30,021)					$	(25,041)					$	(34,664)					$	(74,140)
1株当たり基本と希釈して純損失			$	(0.78)					$	(0.69)					$	(0.91)					$	(2.09)
加重平均発行済み普通株式、基本普通株式、希釈後普通株			38,490,910						36,547,222						37,961,262						35,392,153
総合的な損失：
純損失			$	(30,021)					$	(25,041)					$	(34,664)					$	(74,140)
その他の全面的な損失：
取引可能証券の未実現保有損失、税引き後純額			(1,680)						(73)						(3,615)						(72)
その他総合損失合計			(1,680)						(73)						(3,615)						(72)
総合損失			$	(31,701)					$	(25,114)					$	(38,279)					$	(74,212)

付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。

3

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カタログ表

モニック·ホールディングス 株主権益報告書(監査を経ず)を簡明合併 (単位：千、共有データを除く)

						普通株												その他の内容 支払い済み 資本						積算 赤字.赤字						積算 他にも 総合収益(赤字)						合計する 株主の 権益
						株						金額
2021年12月31日の残高						37,085,397						$	4					$	575,231					$	(238,054)					$	(482)					$	336,699
株式ベースの報酬費用						—						—						6,765						—						—						6,765
株式の帰属を制限する						1,990						—						—						—						—						—
株式オプション行使時に普通株を発行する						146,237						—						2,127						—						—						2,127
従業員の株式購入計画に基づいて普通株を発行する						16,845						—						571						—						—						571
有価証券は保有損失を実現していない						—						—						—						—						(1,310)						(1,310)
純損失						—						—						—						(31,484)						—						(31,484)
2022年3月31日の残高						37,250,469						$	4					$	584,694					$	(269,538)					$	(1,792)					$	313,368
株式ベースの報酬費用						—						—						7,623						—						—						7,623
株式の帰属を制限する						3,681						—						—						—						—						—
株式オプション行使時に普通株を発行する						194,442						—						1,573						—						—						1,573
市場で普通株を発行することにより、発行コスト$を差し引く1.3百万						1,000,000						—						39,210						—						—						39,210
有価証券は保有損失を実現していない						—						—						—						—						(625)						(625)
純収入						—						—						—						26,841						—						26,841
2022年6月30日の残高						38,448,592						$	4					$	633,100					$	(242,697)					$	(2,417)					$	387,990
株式ベースの報酬費用						—						—						7,537						—						—						7,537
株式オプション行使時に普通株を発行する						70,352						—						921						—						—						921
従業員株購入計画による普通株の発行						13,426						—						314						—						—						314
有価証券は保有損失を実現していない						—						—						—						—						(1,680)						(1,680)
純損失						—						—						—						(30,021)						—						(30,021)
2022年9月30日の残高						38,532,370						$	4					$	641,872					$	(272,718)					$	(4,097)					$	365,061

4

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カタログ表

						普通株												その他の内容 支払い済み 資本						積算 赤字.赤字						積算 他にも 総合収益(赤字)						合計する 株主の 権益
						株						金額
2020年12月31日残高						32,037,686						$	3					$	287,727					$	(142,512)					$	(21)					$	145,197
株式ベースの報酬費用						—						—						4,442						—						—						4,442
株式の帰属を制限する						46,893						—						—						—						—						—
株式オプション行使時に普通株を発行する						279,431						—						2,657						—						—						2,657
従業員株購入計画による普通株の発行						26,561						—						613						—						—						613
市場で普通株を発行することにより、発行コスト$を差し引く0.2百万						240,704						—						7,231						—						—						7,231
二次発行で普通株を発行し、発行コストを差し引く$15.0百万						3,500,000						1						230,030						—						—						230,031
未実現の有価証券保有収益						—						—						—						—						5						5
純損失						—						—						—						(21,284)						—						(21,284)
2021年3月31日の残高						36,131,275						$	4					$	532,700					$	(163,796)					$	(16)					$	368,892
株式ベースの報酬費用						—						—						5,308						—						—						5,308
株式の帰属を制限する						24,080						—						—						—						—						—
株式オプション行使時に普通株を発行する						122,156						—						1,577						—						—						1,577
有価証券は保有損失を実現していない						—						—						—						—						(4)						(4)
発生した発売コスト						—						—						(49)						—						—						(49)
純損失						—						—						—						(27,815)						—						(27,815)
2021年6月30日の残高						36,277,511						$	4					$	539,536					$	(191,611)					$	(20)					$	347,909
株式ベースの報酬費用						—						—						5,791						—						—						5,791
株式の帰属を制限する						34,204						—						—						—						—						—
株式オプション行使時に普通株を発行する						273,624						—						3,683						—						—						3,683
従業員株購入計画による普通株の発行						9,002						—						482						—						—						482
市場で普通株を発行することにより、発行コスト$を差し引く0.9百万						298,070						—						17,414						—						—						17,414
有価証券は保有損失を実現していない						—						—						—						—						(73)						(73)
純損失						—						—						—						(25,041)						—						(25,041)
2021年9月30日の残高						36,892,411						$	4					$	566,906					$	(216,652)					$	(93)					$	350,165

付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。

5

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カタログ表

モニック·ホールディングス 簡明合併現金フロー表(監査なし) (単位：千)

			9月30日までの9ヶ月間
			2022						2021
経営活動のキャッシュフロー：
純損失			$	(34,664)					$	(74,140)
純損失と経営活動で使用される現金純額の調整：
減価償却および償却			762						754
有価証券の割増償却と割引増価			1,137						531
株式ベースの報酬			21,925						15,541
有価証券売却の損失			154						—
設備処分損失			—						4
営業資産と負債の変動：
売掛金			1,645						4,696
前払い費用と他の流動資産			(2,031)						(1,353)
その他の資産			(189)						51
経営的リース使用権資産			961						785
売掛金			(519)						(842)
費用を計算する			(2,215)						(1,743)
収入を繰り越す			(61,968)						(6,295)
リース負債を経営する			(857)						(865)
経営活動のための現金純額			(75,859)						(62,876)
投資活動によるキャッシュフロー：
有価証券を購入する			(235,773)						(223,803)
有価証券満期日収益			173,623						106,000
有価証券を売却して得た金			7,146						—
財産と設備を購入する			(301)						(563)
投資活動のための現金純額			(55,305)						(118,366)
資金調達活動のキャッシュフロー：
従業員の株式購入計画に基づいて普通株を発行して得た金			885						1,095
市場で発行された収益は，発行コストを差し引く			39,250						24,645
二次発行の収益は，発行コストを差し引く			—						229,982
株式オプション行使時に普通株で得られた金を発行する			4,556						7,917
融資活動が提供する現金純額			44,691						263,639
現金、現金等価物、および制限的現金純増加			(86,473)						82,397
期初現金と現金等価物および制限現金			171,994						102,322
現金および現金等価物と制限された現金、期末			$	85,521					$	184,719
非現金活動：
売掛金と売掛金に掲げる財産と設備の購入			$	48					$	173
前払い費用及びその他の流動資産に含まれる株式オプション行使の金額			$	65					$	—
市場発行の未払い発行コストは売掛金と売掛金に計上される			$	40					$	—
経営性リース負債と引き換えに使用権資産			$	—					$	4,434

付記はこのような簡明な総合財務諸表の構成要素である。

6

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カタログ表

簡明合併財務諸表付記(未監査)

1.業務の性質と列報根拠

組織と流動性

Moric Holding，Inc.(“会社”)は2014年8月にデラウェア州法律に基づいて設立された。同社はバイオ製薬会社であり，独自の知見をインテグリン薬に応用し，一流の経口小分子インテグリン療法を発見·開発している。インテグリンは1種類の有効な標的薬物であり、多種の許可された薬物は深刻な慢性病の治療に応用されている。バイオ製薬業界は大量の投資を行っているにもかかわらず，経口インテグリン療法は承認されていない。同社はインテグリン構造と生物学に対する独特な理解を利用して、Morphyインテグリン技術プラットフォーム或いはMINTプラットフォームを創立し、一連の新しい候補製品を開発し、効力、高選択性と経口投与に必要な薬物特性を実現することを目的とした。

同社は生物技術業界の早期会社によく見られるリスクと不確定要素の影響を受け、競争相手の新技術革新の開発、肝心な者への依存、ノウハウの保護、政府法規の遵守及び追加資本を獲得して運営に資金を提供する能力を含むが、これらに限定されない。現在開発されている候補製品は、広範な臨床前と臨床試験及び商業化前の監督管理承認を含む大量の追加的な研究と開発作業が必要となる。このような努力は多くの追加資本、十分な人員とインフラ、そして広範囲なコンプライアンス報告能力を必要とする。同社の薬物開発努力が成功しても，同社がいつ(あれば)製品販売から相当な収入を得るかは定かではない。同社は、予見可能な将来、運営が引き続き赤字になると予想している。同社は、その現金、現金等価物、および有価証券は、これらの財務諸表の発行日から少なくとも今後12ヶ月以内に、その運営費用および資本支出需要に資金を提供するのに十分であると予想している。

2020年7月、当社はJefferies LLC(“Jefferies”)と市場発売計画(“元ATM”)について公開市場販売協定(“元合意”)を締結し、この合意により、当社は時々適宜当社の普通株式を発売·売却することができ、総発売金額は最高$に達する75.0ジェフリーを通じてその販売代理として配給株式と呼ばれている。その会社がJefferiesに支払った手数料は3.0元の合意に従ってJefferiesによって販売された任意の配給株式の総販売収益の%を、Jefferiesに通常の賠償および供給権を提供する。2021年8月11日、会社はジェフリーと公開市場販売協定第1号改正案を締結し、総発売金額が$に達する新たな市場発売計画(“新ATM”)を構築した150.0百万ドルも払っています3.0ジェフリーを通じて販売された配給株は総販売収入のパーセントを占めています。新しいATM機によると、会社はいつでもジェフリーを介してその販売代理としてその普通株の株式を提供·売却することができ、配給株式と呼ばれる。

2022年9月30日までの9ヶ月以内に、当社は発行·販売します1,000,000新ATM機下の株式、純収益は約$39.2要約手数料と費用を差し引いた百万ドルです。2022年9月30日現在、同社は約97.2新しいATMによると、100万株の普通株が販売されている。

2021年3月，当社は引受の後続公開発行を完了した3,500,000普通株が一般公開されている価格は$です70.00一株ずつです。二次発行の総収益は約#ドルである245.0百万ドル、引受割引、手数料、その他の発行費用を差し引いて約$です15.0100万ドル、会社が支払い、純収益は約#ドル230.0百万ドルです。

2022年3月2日、同社はイギリスロンドン(以下、“イギリス”と称する)にモフィー治療イギリス有限会社を登録し、米国以外での会社の業務を支援する。

2.列報根拠と重大な会計政策

陳述の基礎

監査されていない中期簡明合併財務諸表は、モルフェイホールディングス及びその完全子会社モルフィー治療会社、モルフェイ治療イギリス有限会社とマサチューセッツ州安全会社の勘定を含み、同社は2019年12月に設立された。すべての会社間残高はすでに合併中に販売された.

添付されている簡明総合財務諸表は審査されておらず、すでに当社が財務会計基準委員会(“FASB”)の会計基準編纂(“ASC”)及び会計基準更新(“ASU”)に掲載されているアメリカ公認会計原則(“GAAP”)に従って作成した。一般に、会社の年次財務諸表に含まれるいくつかの情報および脚注開示は、簡素化または漏れている。経営陣は、これらの監査されていない中期簡明総合財務諸表は、公正展示会社が2022年と2021年9月30日までの中期財務状況と経営結果に必要なすべての正常な経常的な調整を反映していると考えている。

7

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カタログ表

一時期間の業務結果は，必ずしも通年の業務結果を示すとは限らない.これらの監査されていない中期簡明総合財務諸表は、2022年2月24日に米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)に提出された10−K表年次報告書に含まれる2021年12月31日現在及び12月31日現在の監査済み総合財務諸表及びその付記とともに読まなければならない。

主要会計政策の見積もりと要約の使用

公認会計原則に基づいて財務諸表を作成することは、管理層に推定および判断を要求し、これらの推定および判断は、財務諸表の日に報告された資産および負債額、または有資産および負債の関連開示および報告期間内の収入および費用に関する報告に影響を与える可能性がある。これらの連結財務諸表に反映される重大な会計推定は、収入確認、計算すべき研究および開発費用、株式ベースの報酬推定値および所得税に関する推定を含むが、これらに限定されない。実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。

重大会計政策

2022年9月30日までおよび2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月間、これらの簡明総合財務諸表を作成する際に使用する重要会計政策は、会社の2021年年報10-K表における総合財務諸表付記2で議論されているものと一致しているが、以下に述べるものを除く。

付記1に示すように、2022年3月2日、同社は米国以外での会社の機能を支援するために、イギリスロンドンにモフィー治療イギリス有限会社を登録設立した。その会社のすべての長期資産の地理的位置は依然としてアメリカだ。

モフィー治療イギリス有限会社の機能報告通貨はドルです。外貨再計量は会社の総合経営報告書の他の収入(費用)に計上される。

再分類する

2021年9月30日までの9ヶ月間のある金額は、本年度に該当する列報方式で現在の10-Q表で再分類されている。会社2021年年報10-K表付記2に開示されているように、2016年2月、財務会計基準委員会はASU 2016-02賃貸(テーマ842)を発表し、レンタルの会計と開示について指導を提供した。会社は2021年12月31日までの年間期間にテーマ842を採用しているため、2021年1月1日から発効し、会社の経営活動キャッシュフローのいくつかの金額を現在の10-Q表に再分類した。2021年9月30日までの9ヶ月間、繰延賃貸料変化による金額は、経営賃貸使用権資産変化と経営賃貸負債変化に再分類された。キャッシュフロー総額や経営活動，投資活動や融資活動からのキャッシュフローは変化していない.

3.金融資産と負債の公正価値

当社には、公正価値記録された金融資産と負債がいくつかあり、公正価値計量会計基準に記載されている公正価値レベルでは、1、2または3級に分類されている

•第1レベル-同じ資産または負債の活発な市場見積もり。

•第2レベル-第1レベル以外の直接または間接的に観察可能な投入、例えば見積市場価格、金利、収益率曲線。

•第3レベル-会社が作成した仮説の見積りを用いた観察不可能な入力であり，これらの仮説は市場参加者が用いる仮説を反映している.

2022年9月30日現在、投資には、米国債、米国政府が支援する企業証券、および会社債務証券、社債および商業手形を含み、これらの証券の推定値は、最近の非アクティブ市場の証券取引に基づくか、同様のツールの見積市場価格および観察可能な市場データまたは観察可能な市場データから確認される他の重要な投入に基づいている。

ある程度、推定値は市場で観察または観察できないモデルや投入に基づいており、公正価値の決定にはより多くの判断が必要である。そのため、当社が価値を公平に判断する際に下した判断は、第3級に分類されたツールに対する判断度が最も高く、公正価値レベル内の金融商品レベルは、公正価値計量に大きな意味を持つ任意の投入の中で最低レベルに基づいている。

次の表は，2022年9月30日と2021年12月31日までの公正価値で恒常的に計量された会社金融資産の情報(千単位)を提供し，公正価値レベルにおける個々の計量の分類レベルを指摘した。

8

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			2022年9月30日の公正価値計測
			合計する						レベル1						レベル2						レベル3
資産：
現金等価物			$	84,314					$	44,484					$	39,830					$	—
有価証券：
アメリカ国債			177,220						—						177,220						—
アメリカ政府が支援する企業証券			9,919						—						9,919						—
商業手形			9,767						—						9,767						—
社債			89,893						—						89,893						—
総資産			$	371,113					$	44,484					$	326,629					$	—

			2021年12月31日の公正価値計測
			合計する						レベル1						レベル2						レベル3
資産：
現金等価物			$	171,142					$	171,142					$	—					$	—
有価証券：
アメリカ国債			16,212						—						16,212						—
商業手形			99,898						—						99,898						—
社債			120,591						—						120,591						—
総資産			$	407,843					$	171,142					$	236,701					$	—

現金等価物には、2022年9月30日現在の通貨市場基金と米国債、および2021年12月31日現在の通貨市場基金が含まれる。上の表に含まれている通貨市場基金は市場見積もりで評価されたアメリカ政府証券に投資しています。したがって、通貨市場基金は2022年9月30日と2021年12月31日までの1段階に分類される。2022年9月30日現在、現金等価物に含まれる米国債は高流動性投資とされ、購入日から3カ月以内に満期となる。表に記載されている有価証券には、米国債、米国政府が支援する企業証券、商業手形、社債が含まれており、2022年9月30日と2021年12月31日現在、これらの証券は2級証券に分類されている。その会社は所有している違います。2022年9月30日と2021年12月31日に公正価値で恒常的に計量された負債。

当社は、当社の総合金融商品の帳簿は、前払い支出及びその他の流動資産、売掛金、売掛金及び売掛金を含み、当該等のツールの短期的な性質のため、その帳簿価額は公正価値と一致すると信じている。

4.有価証券

次の表は、販売可能な有価証券に分類された同社への投資(千計)をまとめた

			2022年9月30日まで
			成熟性						償却する コスト						毛収入 実現していない 収益を保有する						毛収入 実現していない 持株損失						骨材 見込みを立てる 公正価値
有価証券：
アメリカ国債			2年以内						$	179,332					$	—					$	(2,112)					$	177,220
アメリカ政府が支援する企業証券			2年以内						10,000						—						(81)						9,919
商業手形			1年もたたないうちに						9,767						—						—						9,767
社債			2年以内						91,772						—						(1,879)						89,893
有価証券総額									$	290,871					$	—					$	(4,072)					$	286,799

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			2021年12月31日まで
			成熟性						償却する コスト						毛収入 実現していない 収益を保有する						毛収入 実現していない 持株損失						骨材 見込みを立てる 公正価値
有価証券：
アメリカ国債			1年もたたないうちに						$	16,224					$	—					$	(12)					$	16,212
商業手形			1年もたたないうちに						99,900						—						(2)						99,898
社債			2年以内						121,034						—						(443)						120,591
有価証券総額									$	237,158					$	—					$	(457)					$	236,701

当社のすべての投資は売却可能なものに分類され、公正価値に基づいて計算され、損益計上は他の全面的な損失を累積する構成要素に計上されていない。当社は，満期日が12カ月を超える証券を含むすべての売却可能な証券は，現在の運営流動資金需要をサポートできると考えているため，売却可能なすべての証券を流動資産に分類している。

当社は、2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の間に、上記投資の信用リスクに大きな変化がないことを確定した。したがって、信用損失準備金は確認されなかった。当社は2022年9月30日現在、このような証券を売却するつもりはなく、当社が償却コストを回収した上でこれらの証券を売却することを要求される可能性は低い。

同社が債務証券を売却できる受取利息総額は#ドルである1.22022年9月30日と2021年12月31日まで.

5.現金、現金等価物、および限定現金

制限現金には信用状を担保とした現金が含まれており、金額は#ドルです560,000所有者に当社の施設賃貸借契約を出す。それを担保にした信用状と現金は1ドルから1ドルに増加した275,0002021年8月に経営リースのため延期されました。信用状の条項は超えています1年. 次の表は、貸借対照表中の現金、現金等価物、および制限現金をキャッシュフロー表と照合する(千で計算)

			九月三十日						十二月三十一日						九月三十日						十二月三十一日
			2022						2021						2021						2020
現金と現金等価物			$	84,961					$	171,434					$	184,159					$	102,047
制限現金			560						560						560						275
現金総額、現金等価物、制限された現金			$	85,521					$	171,994					$	184,719					$	102,322

6.費用を計算する

2022年9月30日と2021年12月31日までの料金には、以下のものが含まれています(千計)

			九月三十日						十二月三十一日
			2022						2021
給与明細及び関連費用			$	4,645					$	6,396
研究と開発活動			3,985						4,268
賃貸負債の当期部分を経営する			1,462						1,211
その他の費用			782						963
合計する			$	10,874					$	12,838

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カタログ表

7.株式ベースの報酬

会社の2019年7月の初公開について、会社は2019年6月に2019年持分インセンティブ計画(2019年予定)を採択し、2018年の株式インセンティブ計画に代わりました。取締役会は2022年4月27日に改訂及び再予約された2019年株式激励計画(“A&R 2019計画”及び2019年計画“2019年計画”)を採択し、2022年6月8日に当社の株主の承認を得て、この計画に基づいて当社の非従業員取締役に付与できる年間報酬総額を改訂することができる。A&R 2019では、会社役員、上級管理者と従業員、および会社コンサルタントやコンサルタントに株式オプション、制限株式配当、株式配当金、現金奨励、株式付加価値権、制限株式単位、業績奨励を付与する計画です。2019年計画の自動増資により、A&R 2019計画で発行可能な普通株式数が増加しました1.52022年1月は100万株。2022年9月30日までに1.7A&R 2019計画によると、将来の奨励が付与できる株は100万株。

会社は簡明総合経営報告書と全面赤字の中で奨励タイプごとに株式に基づく補償費用を確認し、具体的には以下の通り(単位：千)

			9月30日までの3ヶ月間												9月30日までの9ヶ月間
			2022						2021						2022						2021
株式オプション			$	6,674					$	5,403					$	19,459					$	14,448
制限普通株			—						71						5						224
制限株式単位			756						163						2,151						385
従業員株購入計画			107						154						310						484
合計する			$	7,537					$	5,791					$	21,925					$	15,541

以下の表は、統合業務報告書と総合損失における権益に基づく報酬費用の分配状況(千単位)を費用別にまとめたものである

			9月30日までの3ヶ月間												9月30日までの9ヶ月間
			2022						2021						2022						2021
研究開発費			$	3,423					$	2,599					$	10,316					$	7,406
一般と行政費用			4,114						3,192						11,609						8,135
合計する			$	7,537					$	5,791					$	21,925					$	15,541

株式オプション

次の表は、2022年9月30日までの9ヶ月間の会社の株式オプション活動をまとめています

			量 株						重みをつける 平均値 行権価格
2021年12月31日現在の未返済債務			4,781,565						$	20.03
授与する			1,470,368						39.94
鍛えられた			(411,031)						11.24
没収または期限切れ			(441,934)						33.35
2022年9月30日現在返済されていない			5,398,968						$	25.04
2022年9月30日までに行使可能なオプション			2,704,979						$	18.64

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カタログ表

限定株単位

次の表は、2022年9月30日までの9ヶ月間の限定株式単位活動をまとめています

			株式数						重みをつける 平均公平である 1株当たりの価値 発行時に
2021年12月31日現在の未帰属制限株式単位			7,000						$	57.73
授与する			291,970						43.98
既得			(3,500)						57.73
没収される			(32,200)						44.75
2022年9月30日現在の未帰属制限株式単位			263,270						$	44.07

8. 所得税

繰延税項資産および繰延税項負債は、法定税率を採用した資産および負債の財務報告および税基間の一時的な違いによって確認される。繰延税金資産の一部または全部が現金化できない可能性が高い場合、繰延税金資産の推定準備に計上する。

当社が営業赤字の繰越と税収控除を用いて将来の課税収入を相殺する能力は米国国税法第382節と383節あるいは国税法の制限を受けています。主要株主の所有権権益が3年間の累計変動が50%を超えた場合(米国国税法第382節と383節で定義されているように)、純営業損失と税収控除繰越は年間制限を受ける可能性がある。これらの変化は、同社の営業損失繰越と税収控除を制限する。この場合、会社は、重大な経営損失の繰越や税収控除があっても所得税の納付を要求される可能性がある。

当社は今年度の推定有効税率に基づき、一般税前収入や損失計について所得税の準備や利益を抽出します。同社は2022年9月30日現在、2022年12月31日までの年度に一般税前損失が予想されており、同社は繰延税金資産を全額推定して準備しているため、2022年には所得税割引を記録していない

2022年8月16日、総裁·バイデンは“2022年インフレ降下法案”(略称“インフレ法案”)に署名し、法律にした。インフレ法案には、一部の大企業に15%の会社代替税を徴収することと、会社の株式買い戻しに1%の消費税を課すことを含むいくつかの税収措置が含まれている。インフレ法の諸規定は会社の簡明総合財務諸表に実質的な影響を与えていない。

9.引受金とその他の事項

保証と補償

改訂された重述会社の登録証明書及び重述付例に規定された賠償以外に、当社は取締役、高級管理者及びいくつかの他の主要従業員と締結し、引き続き単独の賠償協定を締結するつもりである。他に加えて、これらの合意は、弁護士費、判決、罰金、および和解金額を含む取締役、高級管理者、およびいくつかの他の重要な従業員のいくつかの費用を賠償することを要求し、これらの個人は、会社またはその任意の子会社、または会社がそれにサービスを提供することを要求する任意の他の会社または企業にサービスを提供するために実際に発生した任意の訴訟または訴訟で発生した和解金額を含む。いくつかの制限を受けた場合、賠償協定はまた、賠償が必要または許可された任意の訴訟を弁護するために、会社の前借り役員、高級管理者、およびキー従業員に発生する費用を要求する。

当社はその実験室とオフィススペース賃貸契約に標準的な賠償手配があり、家主が当社の賃貸契約中のいくつかの行為、違反行為、違反行為、または義務を履行しないことによるいかなるクレーム、訴訟、訴訟または費用による傷害、損失、事故または損害のいかなる責任も賠償することを要求する。

2022年9月30日現在、会社はこれらの賠償義務に関するいかなる損失も経験しておらず、重大なクレーム待ちもない。当社はこれらの賠償義務に関する重大なクレームはないと予想しており，これらの債務の公正価値は無視でき，関連準備金も確立されていないと結論した。

当社が2022年9月30日までの9ヶ月間、2022年2月24日に米国証券取引委員会に提出した2021年12月31日までの財政年度10-K表年次報告書に開示された総合財務諸表付記11に開示された我々の契約義務と承諾に実質的な変化はない。

法律訴訟

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カタログ表

当社は現在、いかなる重大な法的手続きの当事者でもありません。

10.オプションとライセンス契約

契約条項の詳細な説明及び以下に述べる合意に対する会社の会計処理は、会社が監査した財務諸表及び説明に含まれており、同社は2022年2月24日に2021年12月31日までの財政年度10−K表年次報告書を米国証券取引委員会に提出した。

AbbVie協定

2022年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の間、会社はAbbVieとの合意(“AbbVie合意”)を引き続き履行し、この合意に基づいて、会社は発生したコストの割合で収入を確認する。2022年6月、AbbVieは会社に通知し、便宜上、AbbVie協定を終了する権利を行使することを決定したが、遵守しなければならない180期日通知期間。もし会社とAbbVieが同意すれば、AbbVie協定は2022年12月またはそれ以上に終了するだろう

その会社はドルを認めた100.0AbbVieプロトコルにより当社に百万ドルを前払いし、収入として、仕事が比例して行われるため、発生するコスト。AbbVieプロトコルを終了する権利を行使する通知を受けた後、会社は、AbbVieプロトコルを終了する通知によって会社がASC 606の下の既存の契約を契約修正したと結論した三つその下の残りの研究計画。AbbVie協定終了通知の条項には追加的な約束された貨物やサービスは含まれていない。AbbVieの通知により、会社は収入が#ドルであることを確認した57.72022年6月30日までの3カ月間、研究·開発サービス実績義務を履行する最新の進展測定基準を用いて、累計百万ドルを追う。これらの研究開発実績義務は2022年12月終了の発効日までに完了する

次の表は、2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の間、AbbVieプロトコルでの会社の業績に関する研究と開発コストおよび確認した収入(単位：千)をまとめたものである

			9月30日までの3ヶ月間												9月30日までの9ヶ月間
			2022						2021						2022						2021
収入が確認された			$	890					$	1,476					$	60,140					$	5,043
招いた費用			30						1,206						631						4,374

2020年8月，AbbVieプロトコルにより，AbbVieは独占的許可と制御会社αvβ6特定インテグリン計画のさらなる開発と商業化の選択権を行使し，肺間質線維化を含む線維化疾患や他の線維化に関連する適応の治療に用いられている。選択権の行使について、AbbVieは会社に#ドルを支払った20.0百万ドルです。この許可に基づいて、AbbVieはこのプログラムの開発と商業化を制御し、担当する。AbbVieは、標的/が疑われるため、αvβ6特異的インテグリン阻害剤を選択的に経口投与することを意図していないことを会社に通知した 前臨床試験で観察されたαvβ6を介した安全シグナル。これらの観測に関する詳細は間もなく出版される科学出版物で発表される予定である.したがって、AbbVie協定によると、会社はこの計画の追加支払いを受けないと予想される。

2022年9月30日現在、同社は0.4余剰繰延収入は、収入予想に基づいて確認された期間に、付随する簡明総合貸借対照表では当期繰延収入に分類される。この繰延収入残高は、2022年9月30日現在の一部未償還の履行義務に割り当てられた取引価格総額を代表する。

ヤンソン協定

当社は2022年9月30日までの3ヶ月および9ヶ月間、ヤンソンとの合意(“ヤンソン合意”)を継続し、この合意に基づき、当社はこれまでに発生したコストに比例して収入を確認している

ヤンソン協定の条項によると、ヤンソンは会社に費用#ドルを前払いします10.0初めて百万ドル二つ2019年12月と2020年12月、会社はヤンソンと合意し、3つ目の研究計画の仕事を開始し、ヤンソンは会社に#ドルを支払った5.02021年2月、第3次研究プロジェクト開始費は100万ドル。同社は2024年までにヤンソン協定に基づいて研究サービスと収入確認を提供する予定だ

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カタログ表

2021年12月、Janssenは、最初の月にそのオプションを行使しないことを決定したことを会社に通知した二つインテグリン標的も停止しました二つ研究プロジェクトです。同社はインテグリン抗体活性化剤の潜在的開発を含む第3のインテグリン研究計画に重点を置いている。

下表は、2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の間に、ヤンソン合意による会社の業績に関する研究開発コストと確認した収入(単位：千)をまとめたものである

			9月30日までの3ヶ月間												9月30日までの9ヶ月間
			2022						2021						2022						2021
収入を清算する			$	662					$	1,276					$	2,704					$	3,914
前払収入			503						372						1,829						1,281
確認された総収入			$	1,165					$	1,648					$	4,533					$	5,195
招いた費用			$	530					$	1,118					$	2,258					$	3,388

その会社は$を持っている0.7百万ドルとドル2.32022年9月30日現在、簡明総合貸借対照表の売掛金には、Janssenの満期百万ドルが含まれている2021年12月31日それぞれ，である.

2022年9月30日までに5.8百万ドルの繰延収入は、添付の簡明総合貸借対照表において収入予想に基づいて確認された期間において当期または長期繰延収入に分類される。この繰延収入残高とは、2022年9月30日現在の部分未返済の履行債務に割り当てられた前払い部分である。

11.1株当たり純損失

1株あたりの基本純損失の計算方法は，普通株株主に割り当てられた純損失を当期に発行された加重平均普通株で割ったものであり，普通株等価物は考慮しない。

純利益がある期間については、1株当たりの純収入は、在庫株方法を用いて決定された期間の株式オプションおよび制限された普通株および発行された株式単位を含む、普通株等価物の希釈効果に基づいて加重平均流通株を調整することによって算出される。

1株当たり純損失を希釈する際に、普通株等価物の影響が逆薄であれば、計算には含まれない。したがって，普通株株主に適用される1株当たり基本純損失と希釈後の1株当たり純損失は純損失期間中と同じである。

次の表は、各新聞期間の1株当たり基本損失と希薄損失の決定(1株と1株当たりのデータを除く)を説明した

			9月30日までの3ヶ月間												9月30日までの9ヶ月間
			2022						2021						2022						2021
純損失			$	(30,021)					$	(25,041)					$	(34,664)					$	(74,140)
加重平均発行済み普通株式、基本普通株式、希釈後普通株			38,490,910						36,547,222						37,961,262						35,392,153
1株当たり基本と希釈して純損失			$	(0.78)					$	(0.69)					$	(0.91)					$	(2.09)

以下の表は、期間中の希釈1株当たり純損失の計算から除外された各期末の発行済み金額に基づいて報告された発行された普通株等価物を示し、これらの等価物は、赤字(適用される普通株等価株に適用される)に計上されるからである

			9月30日までの3ヶ月9ヶ月間
			2022						2021
制限普通株			—						24,393
制限株式単位			263,270						41,095
株式オプション			5,398,968						5,086,495
			5,662,238						5,151,983

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カタログ表

上の表に記載されている証券を除いて、2022年9月30日まで、当社は予約しました1,142,204会社の従業員による株式購入計画(“ESPP”)で売却された普通株によると、2022年9月30日までの3カ月と9カ月の1株当たり純損失を計上すれば、逆赤字となる。

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カタログ表

第二項です。 経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析

あなたは、私たちの財務状況と経営結果に関する以下の議論、および私たちが監査していない簡明な総合財務諸表および本四半期報告書に含まれる他の部分に含まれる関連付記および他の財務情報、および2021年12月31日までの財政年度報告書の一部として、2022年2月24日に米国証券取引委員会に提出されるべきである。

歴史的財務情報に加えて、この議論は、私たちの計画、目標、期待、意図、および信念の陳述のような、現在予想されているリスクおよび不確実性に関連する前向きな陳述を含む。様々な要因の影響により、我々の実際の結果は、以下の第2部1 A項の“リスク要因”と題する章で述べた要因を含むこれらの前向き陳述で予想される結果と大きく異なる可能性がある。これらの展望的声明は、以下の表現を含むことができるが、これらに限定されない：私たちの将来の経営業績と財務状況、新冠肺炎疫病の影響、私たちの業務戦略、市場規模、潜在的な成長機会、私たちの臨床前と臨床開発活動、候補製品の治療効果と安全性、私たちが製品の純収益の使用を提供し、私たちは候補製品がいくつかの指定された製品を受け取る能力、臨床前研究と臨床試験の時間と結果、第三者との商業協力および潜在的な規制指定、候補製品の承認と商業化の受け入れとタイミングを維持し、認識する。“信じる”、“可能”、“そうなる”、“可能”、“推定”、“継続”、“予想”、“予測”、“目標”、“計画”、“可能”、“プロジェクト”、“計画”、“予想”、および未来のイベントまたは結果の不確実性を表す同様の表現は、これらの識別可能な言葉を含むわけではないが、前向き表現を識別することを意図している。

これらの陳述は、本四半期報告10-Q表までの日に提供された情報に基づいており、これらの情報は、このような陳述の合理的な基礎を構成していると考えられるが、このような情報は、限られているか、または不完全である可能性があり、我々の陳述は、入手可能なすべての関連情報について詳細な調査または検討が行われていることを示すものと解釈されてはならない。このような陳述は本質的に不確実であり、投資家たちにこのような陳述に過度に依存しないように想起させる。

概要

私たちはバイオ製薬会社でインテグリンの独自の知見を発見と開発パイプラインに適用していますo潜在的に一流の経口小分子インテグリン療法。インテグリンは1種類の標的であり、多種の承認された重ポンド爆弾薬物を有し、自己免疫、心血管と代謝性疾患、繊維化と癌を含む深刻な慢性疾患の治療に用いられる。これまで，経口小分子インテグリン療法は米国食品·薬物管理局(FDA)の承認を得ていない。それにもかかわらず、私たちの独特なプラットフォームは特定のインテグリン標的に対して確実に高品質の経口分子を産生する潜在力を放出できると信じている。著者らのインテグリン構造と機能に対する独特な理解を利用してMorphyインテグリン技術プラットフォーム或いはMINTプラットフォームを作成し、新しい候補製品を開発し、経口投与に必要な効力、高選択性と薬学特性を実現することを目的とした。我々の主要候補製品Morf−057，炎症に関与するα4β7特異的インテグリン阻害剤を含む我々のチューブを進めており，炎症性腸疾患の治療の臨床開発に用いられている。我々は2020年7月にMorf−057の新薬研究申請を提出した，あるいはINDと呼び，FDAはINDによる研究を2020年8月に継続することを許可した。2020年9月、著者らは健康ボランティアの中でMorf-057の一期臨床試験を開始し、単上昇用量(SAD)、食物効果(FE)と複数の上昇用量(MAD)行列を含み、著者らの臨床計画を確立し、そしてIBDの第二段階計画のために投与量を選択し、最初の重点は潰瘍性大腸炎(UC)であった。

Morf−057第1段階研究は、Morf−057の安全性、薬物動態またはPK、および薬効学またはPDを評価するSAD、MADおよびFEキューを含む。健康な対象は、ランダムに3：1に分けられ、SAD群において単回用量の25、50、100、150および400 mgのMorf−057または一致するプラセボを受け、狂ったキューで1日2回の用量の25、50および100 mgのMorf−057または一致するプラセボを14日間受けた。条件に適合した健常者67名が研究に参加し，そのうち36名がSAD群，9名がFE群，22名がMAD行列であった。66人の被験者が研究治療を完了し、50 mg Bid狂ったプラトゥーンのうちの1人が個人的な理由で同意を撤回した。

MORF−057はすべてのキューで耐性が良好であり，セキュリティ信号は認められなかった。MORF−057は良好なPKプロファイルを示し，その中で目標交戦が確認され，明確なPKとPD関係が確立された。Morf−057は迅速に吸収され，全身曝露はほぼ用量割合で増加することが確認された。FE研究では，高脂肪食服用後，曝露量はやや減少したが，谷濃度には影響が認められなかった。その結果，食物摂取量は低地Morf−057レベルに影響を与えず，計画した患者研究では，食物を考慮せずにMorf−057を使用することが可能であった。

α4β7受容体の占有率は用量や研究日数の増加とともに増加し，14日目に飽和(>99%RO)に達した。BID行列100 mgではα4β7受容体が飽和した(平均RO>99%)。特定のα4β7高発現免疫細胞群を含むバイオマーカーの用量と時間による変化が観察された

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カタログ表

Morf−057の生物学的証拠に証拠を加えた。これらの変化は，IBDの治療に承認された抗体薬vedolizumabを含む他のインテグリン阻害剤の報告と一致している

MORF-057の第一段階研究では、MORF-057を1日2回200 mg服用した被験者はα4β7受容体飽和を示し、プラセボと比較して、循環中央記憶、効果記憶Tリンパ細胞とスイッチ記憶Bリンパ細胞の数は明らかに増加した。25 mgと50ミリグラムBIDの探索的用量でも，キー薬効学的指標の方向性が増加する傾向が認められた。いずれの用量も耐性が良好であり，安全信号は認められず，良好な薬物動態学的特徴が認められた。Morf−057は単剤200 mgMorf−057および200 mgBidの14日間でα4β7受容体がCにあることを示した低い谷それは.リンパ球亜群とCCR 9 mRNAの統計学的有意な変化が認められ，これは先行研究と一致している。

第1段階研究の結果，2022年3月にMorf−057の第2段階臨床試験を開始した。Emerald-1(Morf-057-201)は、中重度UCを有する成人に対するMorf-057の有効性、安全性と耐性を評価するための開放ラベルのマルチセンター2 a期試験であり、2022年10月に方向性登録を完了し、30名の患者がこの研究に参加した。登録完了時にスクリーニングを受けている他の患者は，研究基準を満たしていれば研究に入る資格がある。現在，先に先進UC療法で治療に失敗した患者最大10名の探索的キューを募集している。Emerald−1研究に参加した患者は，米国とポーランドの地点でBid 100 mg(1日2回)の治療を受けている。試験の主な終点はロバツ組織病理学的指数(RHI)の変化であり，ベースラインと比較して12週における潰瘍性大腸炎の組織学的疾患活動を測定できる検証ツールである。その後，患者は追加40週間の維持治療を継続し，52週間の評価を行う。Emerald-1研究中の副次的およびその他の結果指標は修正されたメオ臨床採点、安全性、PKパラメータと重要なPD指標を含み、α4β7受容体占有率とリンパ細胞亜群輸送を含む。Emerald−1ステージ2 a試験からの主要終点データは，中から重度UC患者のMorf−057を対象とした2023年第2四半期に報告されると予想される。Emerald-2(Morf-057-202)はMorf-057の世界2 b期無作為対照試験であり、2022年第4四半期に開始される予定である。Emerald-2研究に登録された患者は、ランダムに3つの有効群のうちの1つまたはプラセボ群に分けられる：100 mg、1日2回、200 mg、1日1回、および1日1回, あるいはプラセボ群は，12週の誘導段階後に交差してMorf−057に入る。試験の主な終点は臨床緩解率であり，12週間で修正したMayoスコアで測定した。副次的な終点は、RHI、薬物動態および薬効学的指標、および安全パラメータの変化を含むであろう。12週の誘導期の後，40週間の維持期に入る。2025年上半期にMorf−057が中~重度UC患者で行ったEmerald−2期2 b試験の主な終点を完成させると信じている。Morf-057の進展を考慮して、著者らは第二世代開発候補薬物の臨床研究を推進するのではなく、2022年に一時停止し、第二段階臨床計画を通じてMorf-057を推進することに重点を置く。我々はすでに追加の次世代α4β7小分子開発候補を位置づけ、好酸疾患の臨床研究に用いている。

2020年8月、AbbVieはAbbVieプロトコルに従っていくつかの候補製品の選択権を許可し、現在私たちのαvβ6特定インテグリン阻害剤計画の開発と商業化を制御し、担当している。オプションの行使で、AbbVieは私たちに一度に2000万ドルを支払った。この許可に基づいて、AbbVieはこのプログラムの開発と商業化を制御し、担当する。AbbVieは、臨床前試験において疑わしい標的/αvβ6媒介安全シグナルが観察されたので、αvβ6特異的インテグリン阻害剤を選択的に経口投与することを意図していないことを私たちに通知している。これらの観測に関する詳細は間もなく出版される科学出版物で発表される予定である.したがって、AbbVie協定によると、私たちはこのプロジェクトの追加支払いを受けないと予想される。2022年6月、AbbVieは、便宜上AbbVie協定を終了する権利を行使することを決定したが、180日の通知期間が必要であることを私たちに通知した。もし私たちがAbbVieと同意したら、AbbVie協定は2022年12月またはそれ以上に終わるだろう。今回の協力の一部として，AbbVieプロトコル終了の発効日までAbbVieとの他の発見計画を進めていく.

2019年2月、私たちはJanssen PharmPharmticals、Inc.またはJanssenと合意し、新しいインテグリン療法、またはJanssenプロトコルを開発した。2021年2月、ヤンソンは私たちに500万ドルを支払い、3つ目の研究プロジェクトの仕事を始めた。ヤンソン協定によると、私たちは特定のマイルストーンと特許権使用料を達成した後に追加支払いを受ける権利がある。2021年12月、Janssenは私たちに、彼らが最初の2つのインテグリン目標に対してオプションを行使しないことを決定したと通知した。我々は，インテグリン抗体活性化剤の潜在的開発を含む第3のインテグリン研究計画に焦点を当てた。最初の2つのインテグリン標的はずっと私たちのものですJanssenに興味のある特定の疾患の標的検証が乏しいため，この報告を受けた。

これらの主要な目標に加えて，われわれはわれわれのMINTプラットフォームを用いて様々な治療領域で広範な臨床前計画を進めており，これらすべての計画はインテグリン受容体の抑制あるいは活性化の潜在力を利用することを目的としている。他の全額所有プロジェクトは発見の先行最適化段階に近づいているか、または段階に入っている。われわれは2021年4月の米国癌研究協会年次総会でわれわれのαvβ8計画の積極的な臨床前データを示し，チェックポイント難治性癌モデルの抗腫瘍活性を示し，我々のαvβ8計画の推進に専念し続けた。私たちも

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カタログ表

肺動脈高圧(PAH)や他の治療領域のインテグリン標的に対する追加的な研究段階計画が行われている。インテグリンは細胞増殖，生存，肥大成長，線維化を促進することが知られており，これらはPAH進展の重要な因子である。

2021年3月、私たちは1株70.00ドルで350万株の普通株を一般に発行し、引受割引、手数料、私たちが支払った他の発行費用を差し引いた純収益は約2.3億ドルであることを発表した。

2020年7月に、私たちはJefferies LLCやJefferiesと市場発売計画や以前のATM機について公開市場販売協定や元の合意を締結し、この合意によると、吾らは時々Jefferiesを通じて販売代理として私たちの普通株の株式を発売および販売することができ、総発売金額は75，000，000ドルに達し、配給株式と呼ばれる。2021年8月には、Jefferiesと市場発売計画や新ATMのオリジナル契約に関する第1号改正案を締結し、オリジナル契約下での配給株式金額を増加させ、時々Jefferiesを通じて販売代理として株式の発売と売却を自ら決定することができ、総発売金額は最大150，000，000ドルに達する。従来のATMと新しいATMを総称してATMと呼ぶ.2022年9月30日までの3ヶ月間、発売手数料と費用を差し引いた後、新ATM機により100万株が発行され、純収益は3920万ドルだった。2022年9月30日まで、私たちは新しいATMで約9720万ドルの普通株が販売できます。当社は以前のATM機では何の配給株も販売しません

設立以来、私たちの業務は組織とわが社を配備し、業務計画、資金を調達し、私たちの知的財産権の組み合わせを構築し、経口小分子統合素療法を発見と開発するために研究を行ってきた。これまで、創設活動はAbbVieとJanssenとの協力協定から受け取った支払いに限られており、本四半期報告10-Q表の他の部分に添付されている連結財務諸表の付記10でさらに議論されてきた。今まで、私たちは何の製品も販売を許可されていませんし、製品販売から何の収入も得ていません。設立から2022年9月30日まで、私たちは主に株式を発行することで合計約7.424億ドルの総収益を集めました。これには、私たちの転換可能な優先株証券、私たちの初公開株、2021年3月に販売された公募株、ATMによる私たちの普通株の売却、私たちの協力合意に基づいて受け取った支払いが含まれています。

設立以来、私たちは重大な運営損失が発生した。2022年9月30日までの累計赤字は2兆727億ドル。私たちは、予測可能な未来に、私たちが臨床前と臨床開発を通じて私たちの現在と未来の候補製品を推進することに伴い、監督部門の承認を求め、私たちの知的財産権の組み合わせを維持と拡大し、より多くの研究開発と業務人員を招聘し、上場企業として運営し、私たちは引き続き大量かつ増加している費用と運営損失を招くことを予想している。

私たちが臨床開発に成功し、規制部門から候補製品の承認を得ない限り、私たちは製品販売から収入を得ません。また、規制部門の候補製品の承認を得て、第三者商業化パートナーシップに加入していなければ、製品販売、マーケティング、製造、流通活動を支援するために私たちの商業化能力を発展させることに関連した巨額の費用が生じることが予想されます。

したがって、私たちは私たちの持続的な運営を支援し、私たちの成長戦略を実施するために多くの追加資金を必要とするだろう。私たちは、製品販売から相当な収入を得ることができる前に、公開または私募株式発行および債務融資または他のソース(例えば、追加の協力協定)によって、私たちの運営に資金を提供する予定です。私たちは必要な時に受け入れ可能な条件で追加資金を調達することができないかもしれないし、そのような他の合意や手配を達成することができないかもしれない。私たちが必要な時に資金を調達したり、このような合意に達しなかったりすることは、私たちの業務、経営結果、財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。

我々は現在の運営計画を更新した結果，新たなATMにより調達された大量の現金収益を受け取り，我々の協力計画の範囲が縮小し，パイプラインの優先順位を積極的に決定し，より高い運営効率を実施した。2022年9月30日現在、私たちは3億718億ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っている。私たちの既存の現金、現金等価物、有価証券は、2025年下半期の運営費用と資本支出需要に資金を提供できると信じています

新冠肺炎の大流行の影響

現在の新冠肺炎疫病は引き続き世界各地で公衆衛生と経済に巨大な挑戦を構成し、そして私たちの従業員、患者、コミュニティと業務運営、及びアメリカ経済と金融市場に影響を与えている。新型コロナウイルスSARS-CoV-2或いは新冠肺炎が著者らの運営と財務業績に持続的に影響する程度は、疫病の持続時間と伝播、現有のワクチンにあまり敏感でない変種の増加、著者らの臨床と臨床前研究、従業員或いは業界事件への影響、及び著者らのサプライヤーとメーカーへの影響を含むいくつかの事態の発展に依存し、これらはすべて不確定かつ予測できない。現在の私たちの業務はあまり影響を受けていないにもかかわらず、開発スケジュールのわずかな変化は含まれていない

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カタログ表

もし私たちまたは私たちのサプライヤーが仕事や輸送供給の場所で閉鎖または他の制限に関連している場合、私たちの候補製品の供給制限、あるいは私たちの臨床および臨床前研究または計画の臨床試験の遅延を招く可能性があり、私たちの業務、運営結果、および未来の時期の全体的な財務業績は重大な悪影響を受ける可能性がある。また、新冠肺炎疫病のため、私たちと全世界各地の会社が業務を展開する方式は変化し、旅行と対面会議の制限、未来のサイト活性化と未来の臨床試験登録の遅延、病院資源の新冠肺炎疫病に対する努力の優先順位、及び食品と薬物管理局と類似外国の監督機関の審査の遅延を含むが、これらに限定されない。本10-Q表の提出日まで、新冠肺炎がどの程度著者らの財務状況、運営結果或いは指導意見に影響するかはまだ確定していない。新冠肺炎疫病の影響は未来の一定期間になって初めて著者らの運営結果と全体の財務業績に十分に反映される。新冠肺炎の発生がわれわれの業務に及ぼす可能性のある影響のさらなる検討については，本四半期報告における他の地方のForm 10−Qにおける“リスク要因”を参照されたい。

財務運営の概要

協力収入

私たちは販売を許可された製品は何もありません。したがって、私たちは製品販売から何の収入も発生せず、予測可能な未来に製品販売から何の収入も発生することを期待しません。

今まで、私たちのすべての協力収入は私たちのAbbVieとJanssenとの合意から来た。私たちは、製品が発売される前に、私たちの収入は主にAbbVieとJanssenとの協力とオプション協定の下での支払い、あるいは私たちが将来締結する可能性のある他の協力と許可協定から来ると予想しています。

共同収益-AbbVie

2018年10月，AbbVieと協力し，AbbVieは投資家であり，合意時に約5%の普通株を保有し，線維化関連適応に対するいくつかの経口インテグリン療法を推進することを目的とした。AbbVie協定の条項によると、AbbVieは私たちに1.00億ドルの研究開発活動の前払いを支払い、私たちはAbbVieに複数の目標の候補製品に対する独占的な許可オプションを提供した。2020年8月，AbbVieは選択性αvβ6特定インテグリン阻害剤計画の選択権を許可し，2000万ドルを一度に支払った。

AbbVieプロトコルの下で目標に対するパイロット化合物ごとに，Indを支援する研究を完成させることで研究·開発活動を行い，AbbVieは目標ごとに2000万ドルの許可料を支払い，その独占的な許可選択権を行使し，世界的な開発と商業化の責任を負う可能性がある。臨床とビジネスマイルストーン支払いを受ける資格もあり、各ライセンス製品の世界的な純売上高に応じて上位から10代までの等級別印税を取得する資格がある。AbbVieは、臨床前試験において疑わしい標的/αvβ6媒介安全シグナルが観察されたので、αvβ6特異的インテグリン阻害剤を選択的に経口投与することを意図していないことを私たちに通知している。これらの観測に関する詳細は間もなく出版される科学出版物で発表される予定である.したがって、AbbVie協定によると、私たちはこのプロジェクトの追加支払いを受けないと予想される。2022年6月、AbbVieは、便宜上AbbVie協定を終了する権利を行使することを決定したが、180日の通知期間が必要であることを私たちに通知した。もし私たちがAbbVieと同意したら、AbbVie協定は2022年12月またはそれ以上に終わるだろう。

コラボレーション収入-Janssen

2019年2月，既存療法が十分に解決できなかった疾患患者のために新たなインテグリン療法を発見·開発するヤンソン協定に署名した。Janssenプロトコルは3つのインテグリン標的に集中しており、各標的は研究計画のテーマであり、私たちが探索していない最大2つのインテグリン標的を置き換えることができる。INDを支援する研究が完了した後，個々の研究計画に基づいて，Janssenは独占的選択権を行使し，研究計画テーマの適用対象となるすべての許可化合物を含む研究計画テーマの目標に関する独占許可を得，Janssenは世界的な臨床開発と商業化を担当することができる。付与された権利を考慮して、2019年にJanssenは最初の2つの研究プロジェクトにそれぞれ1000万ドルの前金を支払い、2020年12月にJanssenと合意し、第3の研究プロジェクトの作業を開始し、2021年2月にJanssenは500万ドルの第3の研究プロジェクト開始費を支払った。協定条項によると、Janssenはまた合意されたレートに従って研究活動に資金を提供し、追加のマイルストーンと特許権使用料を得る資格がある。2021年12月、ヤンソンは、彼らが最初の2つのインテグリン目標に対して選択権を行使しないことを決定したことを通知し、これにより、ヤンソン合意下での私たちの責任範囲が縮小された。

費用.費用

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カタログ表

研究と開発

研究と開発費用は主に私たちの研究と開発活動によるコストを含み、私たちの研究計画下の製品候補発見仕事と臨床前研究を含み、その中には：

•研究開発者の賃金、福祉、株式給与費用を含む従業員関連の費用

•研究開発や臨床前活動を行う第三者を代表した研究に資金を提供するコスト

•現在または将来の候補製品に関連する臨床用品の製造コスト

•契約研究組織(“CRO”)と臨床試験を行う研究サイトとの合意による費用；

•現在または未来の候補製品の臨床前研究のコストは

•非従業員への持分補償を含む研究·開発活動に関する相談費および専門費

•臨床前研究で使用されている実験室用品および非資本設備を購入する費用；

•臨床法規の遵守に関連するコスト

•施設賃貸料および修理費用、保険、減価償却および他の用品費用を含む施設費用および他の分配費用

•メンテナンス許可の費用と、私たちの第三者ライセンス契約に基づいて支払わなければならない他の金額です。

研究·開発コストは発生時に費用を計上する。ある活動のコストは，特定のタスクを達成する進捗の評価に基づいており，我々のサプライヤーが提供してくれた情報などのデータを用いて，我々の臨床前研究や提供された他のサービスの進捗を分析している.任意の報告期間終了時の課税費用残高を確定する際に重大な判断と推定を行う。将来的に第三者から受信した研究開発商品又はサービスの払戻不可能な前払いは、関連商品の交付又はサービス提供時に資本化して費用を計上する。

私たちの候補製品が開発に成功するかどうかは大きな不確実性を持っている。したがって、現在、私たちは私たちの未来の候補製品を完成させるために必要な仕事の性質、時間、コストを合理的に推定したり、知ったりすることはできない。承認されれば，我々の候補製品を販売してから，いつ(あれば)大量の現金純流入が開始されるかも予測できない.これは、以下のような不確実性を含む、候補製品の開発に関連する多くのリスクと不確実性のためである

•私たちが行っている研究活動と任意の追加的な臨床前研究と臨床試験、その他の研究と開発活動の範囲、進捗、費用

•適切なセキュリティプロファイルを構築すること

•臨床試験の登録に成功しました

•私たちの候補製品が臨床試験で安全性と有効性を示しているかどうか

•関連規制機関の上場承認を受ける(もしあれば)

•商業製造能力を確立するか、または第三者製造業者との手配を行う

•私たちの候補製品のために特許と商業秘密保護および規制排他性を獲得し、維持する

•単独でまたは他人と協力して、承認された後に候補製品を商業化すること；および

•すべての規制が承認された後、製品の持続的に許容可能な安全状況。

これらの変数のいずれも、現在および将来の候補製品の開発における結果が変化し、これらの候補製品開発に関連するコストおよび時間を著しく変化させるであろう。

研究開発活動は私たちのビジネスモデルの核心だ。臨床開発後期段階にある候補製品は通常，臨床開発早期段階の候補品よりも高い開発コストを有しており，これは主に後期臨床試験の規模と持続時間が増加しているためである。我々が我々の候補製品を開発し続けるにつれて，予見可能な将来，研究·開発コストが大幅に増加することが予想される.しかし、私たちは現在、商業化によって特定の計画の総費用を正確に予測することは不可能だと思う。私たちの任意の候補製品の商業化成功に関連する要素はたくさんあり、未来の試験設計と各種法規要求を含み、その中の多くの要素は現在私たちの開発段階に基づいて正確に確定できない

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カタログ表

また、私たちがコントロールできない未来のビジネスと規制要因は、私たちの臨床開発計画と計画に影響を及ぼすだろう。

一般と行政

一般費用と行政費用は主に従業員に関連する費用を含み、幹部、財務、会計、業務発展、法律と人力資源職能者の給料、福祉、株式ベースの給与費用を含む。その他の重大な一般及び行政費用には、研究開発費に含まれていない施設費用、特許及び会社事務に関する法律費用、会計及びコンサルティングサービス費用が含まれる。

事業の拡張に伴い、将来的には、今後の臨床プロジェクトを含む研究開発活動の期待成長を支援するために、将来的に一般的かつ管理費が増加することを予想しています。これらの増加には、より多くの人を雇うことに関連する費用の増加や外部相談者の費用、その他の費用が含まれる可能性がある。また、米国証券取引委員会規則の遵守に関する監査、法律、規制、税務関連サービスの費用、ナスダック上場会社に適用される上場基準、取締役上場会社の役員報酬と保険料、投資家関係費用を含む上場会社に関する費用も発生している。また、いずれかの候補製品が規制部門の承認を得て第三者の商業化協力に参加していなければ、製品販売、マーケティング、流通活動の支援に関連した巨額の一般的かつ管理費が発生することが予想される。

利子収入，純額

利息収入、純額は主に私たちの現金、現金等価物、有価証券が得た利息収入からなります。

経営成果

2022年9月30日までおよび2021年9月30日までの3カ月間の比較

次の表は、2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月間の運営結果をまとめています

			9月30日までの3ヶ月間												変わる
			2022						2021						$						%
			(百分率を除いて千単位)
協力収入			$	2,055					$	3,124					$	(1,069)					(34)		%
運営費用：
研究開発			25,245						20,966						4,279						20		%
一般と行政			8,303						7,276						1,027						14		%
総運営費			33,548						28,242						5,306						19		%
運営損失			(31,493)						(25,118)						(6,375)						25		%
その他の収入：
利子収入，純額			1,657						77						1,580						2,052		%
その他の費用、純額			(156)						—						(156)						*
その他の収入合計，純額			1,501						77						1,424						1,849		%
所得税準備前の損失を差し引く			(29,992)						(25,041)						(4,951)						20		%
所得税支給			(29)						—						(29)						*
純損失			$	(30,021)					$	(25,041)					$	(4,980)					20		%

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カタログ表

*百分率は意味がない

協力収入

協力収入が110万ドル減少した理由は，AbbVie協定とヤンソン協定下の活動の減少である。2022年第2四半期に、私たちはAbbVie通知によると、私たちとAbbVieが同意すれば、彼らは2022年12月またはそれ以上にAbbVie協定を終了する選択権を行使し、私たちはAbbVie協定の下での残りの履行義務を達成するために私たちの推定値を下げた。Janssenは2021年12月にJanssenプロトコルによって決定された最初の2つのインテグリン目標に対してオプションを行使しないことを決定した後、このプロトコル下の第3のインテグリン研究計画に重点を置くことを通知した。我々の連携の収入は，連携計画によるコストの時間と大きさおよび余剰業績義務を達成した場合の見積りの変化に応じて変動する.

研究と開発費

研究開発費は430万ドル増加し、20%増となり、2021年9月30日までの3カ月間の2100万ドルから2022年9月30日までの3カ月間の2520万ドルに増加した。著者らの研究開発コストの大部分は外部臨床と臨床前CROコストであり、候補臨床製品が確定すると、プロジェクトごとにこれらのコストを追跡する。私たちの内部研究開発コストは主に人員関連のコスト、減価償却、その他の間接コストです。次の表は、2022年9月30日と2021年9月30日までの3ヶ月間の研究開発費をまとめています

			9月30日までの3ヶ月間												変わる
			2022						2021						$						%
			(百分率を除いて千単位)
計画的に列挙された外部コスト：
MORF-057			$	9,245					$	7,200					$	2,045					28		%
αvβ8計画			3,038						2,407						631						26		%
ヤンソン協定プロジェクト			180						525						(345)						(66)		%
AbbVieプロトコル計画			22						597						(575)						(96)		%
他の初期開発候補や未分配のコストは			2,356						1,161						1,195						103		%
外部総コスト			14,841						11,890						2,951						25		%
内部コスト：
従業員補償と福祉			9,422						8,071						1,351						17		%
施設やその他			982						1,005						(23)						(2)		%
内部総コスト			10,404						9,076						1,328						15		%
研究と開発費用総額			$	25,245					$	20,966					$	4,279					20		%

研究と開発費の変化は主に以下の点に起因する

•外部コストは、2021年9月30日までの3ヶ月から2022年9月30日までの3ヶ月間で300万ドル増加し、主に行われている第2段階の臨床研究とMorf-057の他の開発活動に関連するコストと、我々の早期開発候補薬(αvβ8を含む)を支援する他の外部研究コストである。これらの増加は、AbbVieプロトコルとヤンソンプロトコル下の活動の減少分によって相殺される。

▪2021年9月30日までの3ヶ月間から2022年9月30日までの3ヶ月間、内部コストは130万ドル増加し、主に従業員数と非現金持分報酬支出の増加により、Morf-057と私たちの早期候補プロジェクトの持続的な臨床活動をサポートしている。

一般と行政費用

2021年9月30日までの3カ月間で，一般·行政費は100万ドル増加し，14%増となり，2021年9月30日までの3カ月間の730万ドルから2022年9月30日までの3カ月間の830万ドルに増加した。一般と行政費用が増加した要因は，非現金持分報酬支出が90万ドル増加し，50万ドル増加したことである

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カタログ表

規制や特許コストに関する法的費用は減少し、一部は相談費用が30万ドル減少し、会社保険費用が10万ドル減少し、他の専門サービス費用が10万ドル減少したことで相殺された。

利子収入，純額

2021年9月30日までの3カ月と比較して、2022年9月30日までの3ヶ月間で、現金等価物と有価証券の実金利上昇および投資有価証券の増加により、利息収入が160万ドル増加した。

2022年9月30日までおよび2021年9月30日までの9カ月間の比較

次の表は、2022年9月30日と2021年9月30日までの9ヶ月間の運営結果をまとめています

			9月30日までの9ヶ月間												変わる
			2022						2021						$						%
			(百分率を除いて千単位)
協力収入			$	64,673					$	10,238					$	54,435					532		%
運営費用：
研究開発			77,360						64,131						13,229						21		%
一般と行政			24,128						20,367						3,761						18		%
総運営費			101,488						84,498						16,990						20		%
運営損失			(36,815)						(74,260)						37,445						(50)		%
その他の収入：
利子収入，純額			2,326						140						2,186						1,561		%
その他の費用、純額			(144)						(20)						(124)						620		%
その他の収入合計，純額			2,182						120						2,062						1,718		%
所得税準備前の損失を差し引く			(34,633)						(74,140)						39,507						(53)		%
所得税支給			(31)						—						(31)						*
純損失			$	(34,664)					$	(74,140)					$	39,476					(53)		%

*百分率は意味がない

協力収入

協力収入が5 440万ドル増加したのはAbbVieプロトコルの範囲が縮小したためである.2022年第2四半期に、私たちはAbbVieプロトコルの下での残りの履行義務を完了する推定を下方修正し、AbbVieが発行した2022年12月以降にAbbVieプロトコルの選択権を終了する通知に基づいて、累積追跡収入の状況を記録し、もし私たちとAbbVieが同意した場合、AbbVieプロトコルを終了する。連携収入の減少が連携収入の増加を相殺したのは，ヤンソンプロトコルでの活動減少によるものである.Janssenは2021年12月にJanssenプロトコルによって決定された最初の2つのインテグリン目標に対してオプションを行使しないことを決定した後、このプロトコル下の第3のインテグリン研究計画に重点を置くことを通知した。我々の連携の収入は，連携計画によるコストの時間と大きさおよび余剰業績義務を達成した場合の見積りの変化に応じて変動する.

研究と開発費

研究開発支出は2021年9月30日までの9カ月の6，410万ドルから2022年9月30日までの9カ月の7，740万ドルに増加し、21%に増加した。著者らの研究開発コストの大部分は外部臨床と臨床前契約研究組織(“CRO”)コストであり、候補臨床製品を確定すると、著者らは項目ごとに候補臨床製品に関連するコストを追跡する。私たちの内部研究開発コストは主に人員関連のコスト、減価償却、その他の間接コストです。次の表は、2022年9月30日と2021年9月30日までの9ヶ月間の研究開発費をまとめています

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カタログ表

			9月30日までの9ヶ月間												変わる
			2022						2021						$						%
			(百分率を除いて千単位)
計画的に列挙された外部コスト：
MORF-057			$	26,141					$	22,946					$	3,195					14		%
αvβ8計画			10,552						5,794						4,758						82		%
ヤンソン協定プロジェクト			1,090						1,378						(288)						(21)		%
AbbVieプロトコル計画			155						2,518						(2,363)						(94)		%
他の初期開発候補や未分配のコストは			6,990						4,673						2,317						50		%
外部総コスト			44,928						37,309						7,619						20		%
内部コスト：
従業員補償と福祉			29,389						23,749						5,640						24		%
施設やその他			3,043						3,073						(30)						(1)		%
内部総コスト			32,432						26,822						5,610						21		%
研究と開発費用総額			$	77,360					$	64,131					$	13,229					21		%

研究と開発費の変化は主に以下の点に起因する

•2021年9月30日までの9ヶ月から2022年9月30日までの9ヶ月間、外部コストは760万ドル増加し、主にMorf-057が行っている第2段階の臨床研究と他の開発活動に関連するコスト、および私たちの協力者による開発マイルストーン費用、および私たちの早期開発候補薬(αvβ8を含む)を支持する他の外部研究コストによって増加した。これらの増加はAbbieプロトコルとヤンソン合意下での活動の減少によって相殺された。

▪2021年9月30日までの9カ月から2022年9月30日までの9カ月間で，内部コストは560万ドル増加し，主に従業員数と非現金持分報酬支出の増加により，Morf−057の持続的な臨床活動および早期候補項目を支援している。

一般と行政費用

2021年9月30日までの9カ月間で，一般·行政費は380万ドル増加し，18%増となり，2021年9月30日までの9カ月の2040万ドルから2022年9月30日までの9カ月間の2410万ドルに増加した。一般と行政費用が増加した要因は，非現金持分報酬費用が350万ドル増加し，人員費用が30万ドル増加し，専門サービス料，会社保険費用，情報技術システム費用が30万ドル増加したが，相談費用が30万ドル減少し，その増加を部分的に相殺したためである。

利子収入，純額

2021年9月30日までの9カ月と比較して，2022年9月30日までの9カ月間では，現金等価物と有価証券の実金利上昇および投資有価証券の増加により利息収入が220万ドル増加した。

流動性と資本資源

流動資金源

設立から2022年9月30日まで、私たちは主に株式を発行することで、私たちの転換可能な優先株証券、私たちの初公募株と後続株式発行、ATMで私たちの普通株を売却し、私たちの協力合意に基づいて受け取った支払いを含む合計約7.424億ドルの総収益を集めました。

以下の表は、我々の現金、現金等価物、および有価証券総額に関する情報を提供し、いずれも2022年9月30日および2021年12月31日までの公正価値で表される

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カタログ表

			九月三十日 2022						2021年12月31日
			(単位：千)
現金			$	647					$	292
現金等価物			84,314						171,142
有価証券			286,799						236,701
現金、現金等価物、有価証券総額			$	371,760					$	408,135

キャッシュフロー

次の表は、2022年9月30日と2021年9月30日までの9ヶ月間のキャッシュフロー情報を提供します

			9月30日までの9ヶ月間
			2022						2021
			(単位：千)
経営活動のための現金純額			$	(75,859)					$	(62,876)
投資活動のための現金純額			(55,305)						(118,366)
融資活動が提供する現金純額			44,691						263,639
現金、現金等価物、および制限的現金純増加			$	(86,473)					$	82,397

経営活動に使われている現金純額

すべての期間の現金使用は主に非現金費用と運営資本構成要素の変化調整後の純損失によるものであると列報した。2022年9月30日までの9カ月間の経営活動用の純現金は7590万ドルだったが、2021年9月30日までの9カ月間の経営活動用現金は6290万ドルだった。業務活動で使用される現金の増加は，主に業務費用の1700万ドルの増加と，2022年の業務資産や負債の変化による現金流出の増加であるが，業務費と記されている非現金項目の増加は相殺される

投資活動のための現金純額

2022年9月30日までの9カ月間の投資活動用の純現金は5530万ドルだったが、2021年9月30日までの9カ月間の投資活動用現金純額は1兆184億ドルだった。投資活動で使用される現金の変化は、主にその間に有価証券または有価証券を購入する満期日に基づく。2022年9月30日までの9ヶ月間、投資活動のための現金は、主に満期日を超える有価証券の購入と有価証券の売却に由来する。2021年9月30日までの9カ月間に投資活動のための現金が増加したのは，有価証券への投資が増加し，公開発行を受けた収益が2021年3月に完了したためである。

融資活動が提供する現金純額

2022年9月30日までの9カ月間、融資活動が提供した現金純額は4470万ドルで、うち3920万ドルはATMによる普通株売却による純収益、540万ドルはESPPと株式オプション計画により普通株を発行して得られた収益である。2021年9月30日までの9カ月間で、融資活動が提供した現金純額は2億636億ドルで、主に2021年3月に完成した引受公開発売から受け取った2.30億ドルの純収益、ATMによる普通株売却による2460万ドルの純収益、およびESPPと株式オプション発行普通株から900万ドルの収益を受けた。

資金需要

私たちが行っている活動に関連する費用は増加すると予想され、特に私たちが研究と開発を続け、臨床試験を行い、私たちの現在と未来の任意の候補製品のために市場承認を求める時に。また、現在または将来の任意の候補製品がマーケティング承認を得た場合、製品販売、マーケティング、製造、流通に関連した巨額の商業化費用が発生することが予想され、第三者との協力協定を締結することで、これらのコストを相殺することができる。したがって、私たちは私たちの持続的な業務と関連した多くの追加資金を得る必要があるだろう。もし私たちが必要な時や受け入れ可能な条件で資金を集めることができなければ、これらに限定されないが、新冠肺炎、ウクライナの持続的な衝突、インフレ、あるいは金利上昇によって、私たちは

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カタログ表

私たちの研究開発計画や将来の商業化努力の延期、減少、または廃止を迫られるだろう。我々の既存の現金、現金等価物、有価証券は、2025年下半期の運営費と資本支出需要に資金を提供できるようになると予想される。

私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは現在予想されているよりも早く私たちが利用できる資本資源を使用するかもしれない。私たちの将来の資本需要は多くの要素に依存します

•追加的な臨床と臨床前研究と将来の臨床試験を行う費用

•将来の製造コストは

•私たちが開発する可能性のある他の潜在的候補製品の発見、臨床前開発、実験室テストと臨床試験の範囲、進捗、結果、コスト

•私たちの候補製品に対する規制審査のコスト、時間、結果

•私たちが有利な条件で協力を確立し維持する能力があれば

•マイルストーンに到達したり、他の事態が発生したりして、私たちが当時達成する可能性のある任意の協力合意での支払いをトリガします

•将来の商業化活動のコストと時間は、製品販売、マーケティング、製造、流通を含み、私たちが市場の承認を得た任意の候補製品について

•もし私たちの候補製品が発売承認されたら、私たちの候補製品の商業販売から得られた収入(もしあれば)

•特許出願を準備し、提出し、起訴し、私たちの知的財産権を取得、維持し、実行し、知的財産権に関連するクレームを弁護するコスト；

•私たちは、経済制裁および/または米国と国際会社を敵視しているいくつかの国で特許出願を提出し、起訴し、私たちの知的財産権を獲得、維持、実行し、知的財産権に関連するクレームを弁護することができる

•私たちの業務運営と研究開発活動の拡大に伴い、私たちの従業員の増加と関連コスト

•新冠肺炎の大流行或いは地政学的行動の影響により、戦争(例えば現在のウクライナ武力衝突)を含むため、著者らの臨床前研究、開発計画及び現在と計画中の臨床試験は遅延する可能性がある

•インフレ、金利上昇、持続的な労働力不足を含む全体的な経済状況と傾向

•上場企業の運営コストとして。

これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、株式発行、債務融資、協力、戦略連合、許可手配の組み合わせで現金需要を満たす予定です。

重要な会計政策と重大な見積もり

私たちの重要な会計政策は、私たちの簡素化された総合財務諸表を作成する際に最も重要な判断と見積もりが必要な政策です。

2022年9月30日までの四半期において、我々の重要会計政策に大きな変化は生じておらず、これは、2022年2月24日に米国証券取引委員会に提出された2021年12月31日現在の会計年度10−K表年次報告書に詳細に紹介されている。

最近発表された会計声明および我々の簡明総合財務諸表の実際および予想影響の詳細については、本四半期報告Form 10-Qの他の部分に添付されている簡明総合財務諸表の注釈2を参照されたい。

契約義務

レンタル条項によると、当社は2021年8月に既存のレンタル32，405平方フィートオフィスおよび実験室スペースを2025年5月まで一度延期する権利を行使し、2022年9月30日に将来のレンタル料460万ドルを支払う。我々の契約義務は、2022年9月30日現在、2022年2月24日に米国証券取引委員会に提出された2021年12月31日現在の10-Kフォーム年次報告書に開示されている内容と一致している。

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カタログ表

第三項です。 市場リスクの定量的·定性的開示について

2021年12月31日から2022年9月30日まで、我々の市場リスクの開放に実質的な変化はない。

第四項です。 制御とプログラム

経営陣の私たちの開示制御と手続きの評価

我々の経営陣の監督·参加の下で、最高経営者および最高財務責任者(それぞれ最高経営者および最高財務責任者)を含み、2022年9月30日までの開示制御および手順(取引法第13 a-15(E)および15 d-15(E)規則で定義されるような)の設計·運営の有効性を評価した。取引法規則13 a-15(E)および15 d-15(E)に定義されている用語“開示制御および手順”は、取引法に従って提出または提出された報告において開示を要求する会社の情報が米国証券取引委員会規則および表によって指定された期間内に記録、処理、集約および報告されることを保証するための会社の制御および他の手続きを意味する。開示制御及び手続は、取引所法に基づいて提出又は提出された報告書に開示を要求する情報が蓄積されていることを確保し、その主要幹部及び主要財務官を含む会社管理層に適宜伝達し、開示要求に関する決定を直ちに行うことを目的としているが、制御及び手続に限定されない。経営陣は、どのような制御やプログラムも、どんなに設計や操作が良好であっても、その目標を実現するために合理的な保証を提供することしかできず、管理層は、可能な制御とプログラムのコスト−収益関係を評価する際にその判断を運用しなければならないことを認識している.我々の経営陣の評価(我々のCEOや財務官の参加を含む)によると、本報告期末までに、我々のCEOおよびCEOは、我々の開示制御および手続きが合理的な保証レベルで有効であると結論している。

財務報告の内部統制の変化

2022年9月30日までの四半期内に、取引法ルール13 a-15(F)および15 d-15(F)で定義されているように、財務報告の内部統制に大きな影響を与えなかったり、財務報告の内部統制に大きな影響を与えたりする可能性があります。

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カタログ表

第2部-その他の資料

第1項。 法律訴訟

時々、私たちは正常な業務過程で法的訴訟に巻き込まれるかもしれない。私たちは現在、経営陣が私たちの業務に重大な悪影響を及ぼすと考えているいかなる法的手続きにも参加していません。結果にかかわらず、訴訟は弁護と和解費用、管理資源の移転、負の宣伝と名声損害などの要素によって私たちに不利な影響を与える可能性がある。

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カタログ表

第1 A項リスク要因

私たちの普通株に投資することは高い危険と関連がある。私たちの普通株への投資を決定する前に、以下に述べるリスクと、このForm 10-Q四半期報告書に含まれる他の情報、および私たちの財務諸表および関連説明、ならびに“経営陣の財務状況および経営業績の議論および分析”をよく考慮しなければなりません。以下に説明するリスクと不確実性は私たちが直面している唯一の危険と不確実性ではない。私たちは意識していない、あるいは私たちは現在実質的な他のリスクや不確実性ではないと考えており、私たちに影響を与える重要な要素になる可能性もある。私たちはあなたに次のように議論されたどんな事件も起こらないという保証がありません。これらの事件は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。もしこのような状況が発生したら、私たちの普通株の取引価格は下がるかもしれません。あなたはあなたの全部あるいは一部の投資を損失するかもしれません。

リスク要因の概要

以下のリスク要約は、業務活動の正常な過程において我々が直面している多くのリスクについて概説する。したがって、以下のリスク要約には、あなたにとって重要かもしれないすべての情報は含まれていません。リスク要約および本節の後の“リスク要因”のタイトルのリスクのより詳細な議論、および本四半期報告Form 10-Qにおける“経営陣の財務状況および運営結果の議論および分析”のタイトルの他の内容を読むべきです。以下の概要または“リスク要因”および“経営層の財務状況および経営結果の議論および分析”で議論されるリスクに加えて、他のリスクは、現在または将来行う可能性のある活動または経営、または私たちが経営または将来経営する可能性のある市場に適用される可能性がある。このような状況と一致して、私たちは以下のようなリスクを含む様々なリスクに直面している

•我々は臨床段階の生物製薬会社であり，運営歴史が限られており，商業販売許可を得ていない候補製品であり，重大な損失の歴史がある。私たちは予測可能な未来に引き続き大きな損失を受けることを予想して、私たちは永遠に利益を達成しないかもしれない。

•私たちは私たちの業務目標を達成するために多くの追加資金が必要になるだろう。もし私たちが必要な時や私たちが受け入れられる条件下で資金を集めることができなければ、私たちは私たちの研究や薬物開発計画や将来の商業化努力や他の操作を延期、減少または廃止することを余儀なくされるかもしれない。

•追加的な株を調達することは私たちの株主に希釈されるかもしれない。

•債務融資を受けることは、私たちの運営を制限したり、私たちの技術や候補製品に対する権利を放棄することを要求するかもしれない。

•私たちの候補製品は開発の初期段階にある。私たちと私たちのパートナーは、私たちの主要候補製品Morf-057を含む規制機関の私たちの候補製品の承認を得ることができないかもしれません。

•われわれが行っていることと将来の臨床試験は，われわれの臨床前研究では見られなかった重大な有害事象を明らかにする可能性があり，臨床前研究の成功結果が臨床試験の成功結果を招くことは保証されない。また、重大な有害事象や他の副作用により、患者の臨床試験への参加が困難になる可能性があり、候補製品の開発を放棄することが要求される可能性があり、これは私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼすであろう。

•私たちは現在AbbVieとJanssenと協力しており、私たちはこれらの協力から大きな収入を得ており、今後このような収入が減少することが予想される。

•私たちの候補製品は広範な政府法規によって制限されており、私たちおよび/または私たちの協力者はアメリカや外国の規制機関の承認を得たり遅延したりすることができないかもしれない。もし私たちが規制部門の承認を得なければ、私たちは私たちの候補製品を商業化できないかもしれない。私たちはこれまでこのような規制承認を得るために必要な臨床試験を管理した経験がない。

•もし私たちの技術や私たちの候補製品のために特許保護を獲得、維持、実施することができなければ、私たちの候補製品の開発と商業化は不利な影響を受ける可能性がある

•私たちの成功は、私たちの重要な経営陣、コンサルタント、およびインテグリン結晶に参加する他の専門技術者の持続的なサービスに大きく依存する

•私たちとJefferies LLCの“市場での”発売、またはジェフリーあるいは私たちの証券の他の株式や債券発行は、私たちの普通株の価格を下落させる可能性があります。

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カタログ表

•私たちの役員、役員、特定の株主とその関連会社の実益は、私たちの発行済み議決権株の約50%を持っています。したがって、これらの株主はわが社に対してかなりの支配権を持っており、彼らの利益は私たちの他の株主の利益と一致しない可能性がある。

•私たちは激しい競争に直面しており、これは他の人たちが私たちよりも製品の発見、開発、商業化に成功する可能性がある。

•新冠肺炎疫病は著者らの臨床試験と臨床試験運営を含む著者らの業務に不利な影響を与える可能性がある。

•デラウェア州の法律と私たちが再記述した会社証明書及び改訂と再記述の定款中の条項は合併、要約買収或いは代理権競争を困難にする可能性があり、それによって私たちの普通株の市場価格を下げることができる。

•私たちの組織文書の独占法廷条項は、株主が司法法廷で、私たちまたは私たちの任意の取締役、上級管理者、または他の従業員と紛争することに有利だと思うクレームを提出する能力を制限する可能性があり、これは、このようなクレームに関連する訴訟を阻害する可能性がある。

私たちの業務と運営に関するリスク

新冠肺炎の発生、または米国または他の地域に類似した大流行、流行病または伝染病の発生は、我々の臨床前研究および臨床試験の実行、および私たちの既存の現金の使用と十分を含む、我々の業務、財務状況および運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

現在行われている新冠肺炎の大流行が我々の業務や運営業績に与える影響の程度は，出現する可能性のある新冠肺炎とその変種に関する新たな情報，既存のワクチンの持続的有効性，ウイルスやその影響を制御するための行動など，高度な不確実性と正確に予測できない将来の発展に依存する。世界各地の多くの国は、ウイルスの伝播を遅らせるために、旅行や大規模な集会を隔離·制限し続けている

感染症の伝播は、新冠肺炎を含め、私たちのサプライヤーが直ちに私たちに物資を渡すことができない可能性もある。私たちは現在第三者を利用して私たちの候補製品のコンポーネントを製造し、将来的に第三者を利用して私たちの臨床前研究と臨床試験を行う予定である。もし私たちあるいは私たちの候補製品の生産に使用される材料供給チェーンの任意の第三者が新冠肺炎疫病による制限の不利な影響を受けたら、私たちのサプライチェーンは中断する可能性があり、それによって私たちは臨床前研究と臨床試験のための候補製品を生産する能力を制限する

新冠肺炎の大流行は過去にアメリカ食品と薬物管理局、食品薬品監督管理局とその他の衛生当局の業務に影響を与え、もしこれらの影響が持続或いは再発すれば、現在と計画中の臨床試験に関連する会議遅延を招き、そして最終的に著者らの候補製品に対する審査と承認を遅延させる可能性がある。新冠肺炎に関連する感染と死亡は全世界のある医療保健と医療監督システムを乱している。新冠肺炎の持続的な影響はまた、現在と計画中の臨床試験の潜在登録を緩和し、著者らの現在と計画中の臨床試験に符合する患者数を減少させ、臨床現場調査者とスタッフの募集に困難をもたらし、医療資源を臨床試験の進行から分流し、地方当局から私たちの現在と計画中の臨床試験を開始する許可を得ることを延期し、従業員資源の制限或いは政府従業員の強制休暇のため、現地の監督機関、倫理委員会と他の重要機関と請負業者との必要な相互作用を延期し、当局が加えた旅行制限のために肝心な臨床試験活動(例えば現場モニタリング)を中断し、データ収集と分析に困難をもたらす。他のことでは。このような干渉が発生した場合、これらの干渉がどのくらい続くかは不明である。このような中断は、著者らの臨床前または臨床研究の任意の延長または優先順位の取り消し、あるいは監督審査の遅延をもたらし、著者らの候補製品の開発と研究に重大な影響を与える可能性がある。私たちの現在と計画されているスケジュールのいかなる遅延もまた私たちの既存の現金備蓄の使用と充足に影響を与える可能性があり、私たちは以前計画されたより早く追加資本を調達する必要があるかもしれない。必要であれば、私たちは追加的な資本を集めることができないかもしれない, これは私たちの開発計画をさらに延期または一時停止させるかもしれない。もし私たちがより多くの資本を集めることができれば、挑戦と不確定な経済状況は融資を高価で希釈するかもしれない。

新型肺炎の流行に対応するために、2020年、2021年、2022年の一部の期間、私たちはオフィスのアクセス権限を開発作業に重要な実験室任務を達成することのみを許可する従業員に制限し、他の従業員が私たちのオフィス以外で働くことを許可し、従業員の安全と福祉を確保できると考える予防措置を講じた。2022年の初め、私たちはすべての従業員たちに私たちのオフィスを再開した。

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カタログ表

私たちは衛生基準を向上させることを含む適切な安全措置を取った。私たちはまた、従業員が職場を離れたり、職場に戻って医師の証明を得なければならないという任意の要求を一時停止し、疾患コントロールセンターおよび職業安全·健康管理局の不要な旅行の一時停止に関する指導意見、ある地理的地域から戻ってきた従業員に対する自己隔離提案、私たち従業員のいずれかが新冠肺炎と診断された報告、およびそのような従業員の職場復帰の指導に従っている。平等雇用機会委員会の最新指導により，潜在的な新冠肺炎リスクをオープンにして従業員に有限かつ適切な問い合わせを行っており，このようなリスク開放が我々の従業員に直接的な脅威となる可能性がある。私たちは引き続きケースの基礎の上で新冠肺炎の大流行によって私たちの従業員に出現した他の独特な状況を処理し続けた。私たちは従業員の健康と福祉を確保するために適切な措置を取っていると信じていますが、私たちの措置が私たちの職場の従業員を保護するのに十分であること、あるいは職場以外の場所で新しい肺炎に接触する可能性があるという保証はありません。現在または任意の未来の疫病の間に、私たちのいくつかの“必要な”従業員が病気になったり、仕事の能力を失ったり、仕事を続けることができなければ、私たちの運営は不利な影響を受ける可能性がある

現地避難令または他の強制的な現地旅行制限または隔離が発生した場合、特に私たちが業務場所で追加的な閉鎖があれば、私たちの協力者、パートナーおよび請負業者と、臨床前、臨床、研究または製造活動を行う私たちの協力者、パートナーおよび請負業者は実験室や製造空間に入ることができない可能性があり、私たちのコア活動は深刻な制限または制限を受ける可能性があり、長い間続く可能性がある。2022年第1四半期には、中国で運営するいくつかのパートナーや請負業者が一時閉鎖に直面しており、現地の新冠肺炎の息が吹き返すための現地抑制措置である。また、疫病が継続している限り、実験室空間或いは事務空間で疫病が発生し、もしいかなる従業員が私たちが新冠肺炎に接触するリスクを十分に下げることができなければ、私たちは責任リスクを負う可能性がある。新冠肺炎の伝播はすでに全世界に広範な影響を与えており、企業や政府が実施している旅行制限や検疫政策を含め、我々の業務に実質的な経済的影響を与える可能性がある。疫病による潜在的な経済的影響や持続時間は評価や予測が困難である可能性があるが，世界金融市場のさらなる深刻な混乱を招く可能性があり，我々の普通株や他のバイオ製薬会社の普通株の取引価格が新冠肺炎の大流行により高度に変動しており，完全にも有利な条件でも資本獲得能力を低下させる可能性がある。さらに、新冠肺炎感染による不況、不況、または他の持続的な不利な市場事件を制御しようとする世界的な努力は、私たちの業務と私たちの普通株価値に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

新冠肺炎の流行と緩和措置もすでに世界経済状況に悪影響を与え続ける可能性があり、必要なときに資金を調達する能力を弱めることを含む、私たちの業務や財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある。新冠肺炎の大流行が我々の業務や運営に与える影響の程度は，出現する可能性のあるウイルスの重症度に関する新たな情報とその影響を制御する行動を含む高度な不確実性と予測できない将来の事態の発展に依存する。

このようなイベントは、一定期間の業務中断および運営減少をもたらす可能性があり、いずれも、私たちの業務、財務状況、および運営結果に大きな影響を与える可能性がある。私たちはまだ私たちの業務、私たちの臨床前研究と臨床試験、医療システムあるいは全世界経済に対する潜在的な遅延或いは影響のすべての程度を知らない。しかし、これらの影響は私たちの運営に実質的な影響を与える可能性があり、本四半期の報告10-Q表の日付まで、私たちの長期活動に実質的な影響を与えないことが予想されます。新冠肺炎の著者らの業務への影響の程度は未来の発展に依存し、これらの発展は非常に高い不確定性を持っており、出現する可能性のある新冠肺炎の重症度に関する新しい情報、新冠肺炎の抑制或いはその影響に対応する行動なども予測できない。

私たちは私たちの組織を発展させる必要があり、私たちは私たちの成長を管理し、私たちの業務を拡大する上で困難に直面する可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすかもしれない。

2022年9月30日までに103 fフルタイムの従業員。私たちの発展と商業化計画と戦略の発展に伴い、私たちは私たちの管理、運営、財務、その他の資源の従業員基盤を拡大したい。しかも、製品開発での私たちの経験は限られている。私たちの候補製品が臨床前研究と臨床試験に入って進展することに伴い、著者らは私たちの開発と監督能力を拡大し、そして他の組織と契約を締結し、私たちに製造とその他の能力を提供する必要がある。将来的に、私たちは協力者やパートナー、サプライヤー、および他の組織とのより多くの関係を管理しなければならないと予想される。私たちが運営と未来の成長を管理する能力は私たちが引き続き向上することを要求します

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カタログ表

業務、財務、管理制御、報告システム、そして手続き。私たちは、我々の管理情報および制御システムを効果的またはタイムリーに改善することができず、既存のシステムおよび制御における不足点を発見することができるかもしれない。私たちは私たちの成長を管理し、私たちの業務を拡大することに成功できず、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。

合格した肝心な管理と技術者を引き付け、維持することができなければ、私たちの業務計画を実施する能力を弱めることになる。

私たちの成功は私たちの最高経営責任者Praveen P.Tipirneni医学博士と私たちの管理チームの他のメンバー、他の重要な従業員、そしてコンサルタントの持続的なサービスに大きく依存する。私たちは現在このような個人に重要な人物保険を提供していない。1人以上の管理チームのメンバー或いは他の重要な従業員或いは顧問を失うことは、新冠肺炎による疾病を含み、私たちの研究開発計画を延期し、私たちの業務、財務状況、運営結果と将来性に重大な不利な影響を与える可能性がある。私たちの主要な管理者たちが私たちの業界で築いた関係は、私たちが特に彼らに依存して私たちと協力し続けるようにした。私たちは、私たちの候補製品と私たちのMINTプラットフォームに関連する技術が高い技術性、および規制承認過程の専門性を持っているため、私たちの技術者の持続的なサービス、特に統合素結晶に関連する者に依存している。私たちの管理チームとキーパーソンは私たちに持続的なサービスを提供する義務がないので、彼らは罰を受けることなく、いつでも私たちとの雇用関係を終わらせることができます。

私たちはマサチューセッツ州ウォルザムの工場で業務を展開しています。この地域は多くの他の生物製薬会社と多くの学術·研究機関の本部である。私たちの市場は技術者に対する競争が非常に激しく、私たちが受け入れられる条件で高い素質の人員を採用し、維持する能力を制限する可能性があり、甚だしきに至っては根本的にはできない。私たちはまた、他の会社、大学、公共、民間研究機関、政府実体、その他の組織者に対する競争に直面している。私たちの未来の成功は私たちが引き続き他の高い素質の科学、技術と管理者、及び臨床テスト、製造、政府監督と商業化の専門知識を持つ人員を誘致し、維持することに大きく依存する。もし私たちが引き続き高い素質の人材を誘致し、維持することができなければ、私たちは候補製品を発見し、開発する速度と成功率が制限され、これは私たちの業務、財務状況、運営結果と将来性に実質的な不利な影響を与える可能性がある。

私たちの将来の成長は海外市場における私たちの運営能力にある程度依存するかもしれませんが、そこでは追加の規制負担や他のリスクや不確実性の影響を受けることになります。

私たちの将来の成長は、海外市場での私たちの候補製品の開発と商業化および/または普及能力にある程度依存するかもしれませんが、私たちは第三者との協力に依存するかもしれません。外国市場関連規制機関の規制承認を得る前に、私たちは海外市場で私たちの任意の候補製品をマーケティングしたり普及させたりしてはいけません。私たちの任意の候補製品は決してこのような規制承認を受けないかもしれません。多くの他の国で単独の規制承認を得るためには、これらの国の安全性と有効性に関する多くのおよび異なる規制要求、および私たちの候補製品の臨床試験や商業販売、定価、流通などに対する規制要求を守らなければならず、これらの司法管轄区域で成功するかどうかを予測することはできない。もし私たちが国際市場の規制要求を遵守し、適用されたマーケティング承認を得ることができなければ、私たちの目標市場は減少し、私たちの候補製品の市場潜在力を十分に発揮する能力が損なわれ、私たちの業務は悪影響を受けるだろう。もしあれば、私たちは外国の規制部門の承認をタイムリーに得られないかもしれない。もし私たちの任意の候補製品が他の国家規制機関の承認を得られなければ、その候補製品のビジネス見通しを大幅に低下させる可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しは実質的な悪影響を受ける可能性がある。また、私たちの候補製品の承認を得て、最終的に私たちの候補製品を海外市場で商業化しても、複雑で変化する外国の監督管理、税収、会計、法律要求を遵守する負担、一部の外国の知的財産権保護の減少など、リスクと不確定要素の影響を受けるだろう。

私たちの業務には重大な製品責任リスクがあり、私たちが十分な保険を得る能力は、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちの候補製品に対して臨床試験を行う時、私たちは治療療法の開発、テスト、製造とマーケティング過程に固有の重大な製品責任リスクに直面するかもしれない。製品責任クレームは私たちの開発計画の完了を延期または阻止する可能性があります。私たちがマーケティング製品の面で成功すれば、このようなクレームは、FDAが私たちの製品、私たちの製造プロセス、施設、または私たちのマーケティング計画の安全性と有効性を調査し、私たちの製品をリコールしたり、より深刻な法執行行動を取ったりする可能性があります

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カタログ表

使用可能な承認された適応の制限または一時停止または承認撤回。是非曲直や最終結果にかかわらず、責任クレームは、私たちの製品に対する需要の減少、臨床試験場所または試験計画全体の終了、臨床試験参加者の撤退、私たちの名声被害とメディアの重大な負の関心、関連訴訟を弁護する巨大なコスト、経営陣の時間と私たちの資源の私たちの業務運営からの移転、試験参加者や患者への巨額の金銭的奨励、収入損失、私たちが開発する可能性のある製品と製品を商業化することができず、私たちの株価を下落させる可能性がある。私たちは現在一般責任保険を維持しており、保険金額は最高1，000万ドルに達しています。しかし、私たちは、私たちの任意の候補製品の後期段階を臨床開発またはマーケティングするために、より高いレベルの製品責任保険を得る必要があるかもしれない。私たちが持っているか得ることができるどんな保険も潜在的な責任に十分な保険を提供できないかもしれない。しかも、臨床試験と製品責任保険はますます高くなっている。したがって、私たちは製品責任クレームによる損失から私たちを保護するために合理的なコストで十分な保険を得ることができないかもしれません。これらの損失は私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。

当社の従業員、独立請負業者、コンサルタント、ビジネスパートナー、およびサプライヤーは、規制基準および要件を遵守しないことを含む、不適切な行為または他の不適切な活動に従事する可能性があります。

私たちは、従業員、独立請負業者、コンサルタント、ビジネスパートナー、サプライヤーが従業員詐欺や他の不正活動を行うリスクに直面している。これらの当事者の不正行為は、故意、無謀、および/または不注意な行為を含む可能性があり、FDAの規定を遵守できず、FDAおよび他の同様の外国の規制機関に真実、完全かつ正確な情報を提供し、私たちが制定する可能性のある製造基準を遵守し、医療詐欺および法律法規を遵守し、財務情報またはデータを正確に報告し、または不正な活動を開示してくれるかもしれない。もし私たちの候補製品がFDAの承認を得て、米国でこれらの製品の商業化を開始すれば、私たちはこれらの法律によって直面する可能性のあるリスクが著しく増加し、私たちはこれらの法律を遵守することに関連するコストが増加するかもしれない。特に、医療業界の販売、マーケティング、商業配置は、詐欺、リベート、自己取引、その他の乱用を防止するための広範な法律法規によって制約されている。これらの法律法規は、広範な価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、顧客インセンティブ計画、および他のビジネス計画を制限または禁止する可能性があります。従業員の不当行為はまた臨床試験過程で得られた情報を不当に使用する可能性があり、これは規制制裁と著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。また、私たちは、起きていなくても、このような詐欺や他の不正行為を告発する可能性があるというリスクに直面している。従業員の不正行為を識別し阻止することは常に可能ではない, このような活動を検出し防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクまたは損失を効果的に制御することができないか、またはそのような法律または法規を遵守できないことによる政府の調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができない可能性がある。もし私たちにこのような訴訟を提起し、私たちが私たちの権利を弁護または維持することに成功しなかった場合、これらの行動は、重大な民事、刑事および行政処罰、損害、罰金、返還、監禁、削減または再編成、FDAの承認を得る資格を失った、政府契約、医療清算または他の政府計画(MedicareおよびMedicaidを含む)、誠実な監督と報告義務、または名声被害から除外されるかもしれない。

私たちは、私たちの情報技術システム、これらのシステムの任意の故障、または私たちのCROまたは私たちが利用する可能性のある他の請負業者またはコンサルタントの故障に依存して、私たちの業務を損なう可能性があります。セキュリティホール、ネットワーク攻撃、データ損失、および他の中断は、私たちの業務に関連する敏感な情報を危険にさらしたり、重要な情報へのアクセスを阻止し、私たちに責任を負わせたりする可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しに悪影響を及ぼす可能性があります。

業務を展開するために必要なデジタル形式の情報を収集·維持し，情報技術システムやインフラに依存して業務を運営するようになってきている.私たちの通常のビジネスプロセスでは、知的財産権、独自業務情報、個人データを含む大量の機密情報を収集、保存、送信します。重要なのは、私たちはこのような機密情報の機密性と完全性を維持するために、安全な方法でそうしなければならないということだ。私たちは、データ漏洩を防止し、商業的に利用可能なシステム、ソフトウェア、ツール、および監視に依存して、私たちの情報技術システムおよびデジタル情報の処理、送信、および記憶にセキュリティを提供するために、私たちのシステムを保護し、保護するための物理的、電子的、および組織的措置を確立している。私たちはまた、私たちの情報技術インフラの構成要素をアウトソーシングしているので、一部の第三者サプライヤーは私たちの機密情報にアクセスできるかもしれません。私たちの内部情報技術システムとインフラ、そして私たちの現在と未来の任意の協力者、請負業者とコンサルタント、そして私たちが依存している他の第三者のシステムとインフラは、第三者のようなネットワークイベントの破壊を受けやすいです

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カタログ表

盗難または推定された証拠、コンピュータウイルス、ネットワーク釣り攻撃、迷惑メール、マルウェア、ネットワーク攻撃またはインターネット上のネットワーク侵入、電子メール添付ファイル、私たちの組織内部の人、または私たちの組織内部システムにアクセスできる人は、コンピュータシステムおよびネットワークに不正にアクセスしようとしている。我々の内部情報技術システムやインフラも、自然災害、テロ、戦争、電気通信、電力故障の破壊を受けやすい。新冠肺炎の流行中に全世界のあるクラウドベースのシステムに対する需要が大幅に増加したことによる任意の潜在的な中断を含むシステムの故障または停止は、私たちがこれらの機能を適時に実行する能力を危険にさらす可能性があり、これは私たちの業務を展開する能力を損害したり、私たちの財務報告を延期したりする可能性がある。このような失敗は私たちの経営業績や財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

世界各地からの未遂攻撃と侵入の数、強度と複雑性の増加に伴い、セキュリティホール或いは中断或いはデータ損失のリスクは普遍的に増加し、特にコンピュータハッカー、外国政府とネットワークテロリストを含むネットワーク攻撃或いはネットワーク侵入を介している。地政学的緊張および間欠的戦争が米国国外で継続またはエスカレートするにつれて、これらおよび他のより複雑または国家によって支持される攻撃行動の発生は、例えば、ロシアとウクライナの衝突のために増加する可能性がある。さらに、機密情報にアクセスするモバイルデバイスの一般的な使用は、機密情報または他の知的財産権の損失をもたらす可能性があるデータセキュリティホールのリスクを増加させる。我々はネットワークセキュリティ問題、エラー、ウイルス、ワーム、マルウェアプログラム、セキュリティホールを緩和するコストが高い可能性があり、データセキュリティと情報技術システムを保護するためのセキュリティ対策を実施していますが、これらの問題を解決する努力は成功しないかもしれません。これらの問題は、予期せぬ中断、遅延、サービス停止、私たちの業務と私たちの競争地位に他の損害をもたらす可能性があります。このような事件が発生して私たちの運営が中断されると、私たちの製品開発計画が実質的に中断される可能性があります。例えば、完了または進行中または計画中の臨床試験における臨床試験データの損失は、我々の規制承認作業を遅延させる可能性があり、データを回復または複製するコストを著しく増加させる可能性がある。さらに、コンピュータセキュリティホールが私たちのシステムに影響を与えたり、個人識別情報を不正に発行したりした場合、私たちの名声は大きな被害を受ける可能性があります。さらに、このような違反は政府機関に通知する必要があるかもしれない, メディアまたは個人は、1996年の健康保険携帯性および責任法案、またはHIPAA、2009年の医療情報技術促進経済および臨床健康法案、またはHITECH、その実施規則および条例、ならびに連邦貿易委員会によって公布された条例および州違反通知法を含む様々な連邦および州プライバシーおよびセキュリティ法律に基づいて適用される。さらに、このようなネットワーク攻撃、データ漏洩、またはデータ破壊または損失は、適用される国際プライバシー、データ保護、および他の法律に違反する可能性があり、重大な民事および/または刑事責任を負う。さらに、私たちの一般責任保険および会社リスク計画は、私たちが直面しているすべての潜在的なクレームを含まない可能性があり、私たちが適用する可能性のあるすべての責任を補償するのに十分ではないかもしれません。そして、私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、ネットワーク攻撃または他のデータセキュリティホールによって名声被害を受けたり、訴訟または不利な規制行動に直面したりする可能性があり、さらなるデータ保護措置の実施によって重大な追加費用を招く可能性があります。

もし私たちが環境、健康、そして人間の安全を保護する法律を守らなければ、私たちの業務は不利な影響を受けるかもしれない。

私たちの研究と開発活動は放射性材料を含む危険化学品と材料の使用を含む。私たちはマサチューセッツ州ウォルザムの施設に大量の可燃性と有毒化学品を保持しています。これらの化学品は私たちの研究と開発活動に必要です。これらの危険化学品と材料の使用、製造、貯蔵、運搬と処置について、私たちは連邦、州と地方の法律と法規を守らなければならない。私たちが施設でこれらの材料を保存、処理、処分するプログラムは、マサチューセッツ州ミドルセックス県の関連ガイドラインに適合していると信じている。我々がこれらの材料を処理·処分するセキュリティプログラムは，適用法規の基準に適合していると信じているが，これらの材料による意外な汚染や傷害のリスクは除去できない。もし事故が発生したら、私たちはそれによる損害に責任を負うかもしれないし、損失は大きいかもしれない。著者らはまた多くの環境、健康と職場の安全法律と法規の制約を受け、それらの管理実験室プログラム、血液伝播病原体の接触及び動物と生物危険材料を処理する法律と法規を含む。私たちは私たちのコストと支出を支払うために労働者補償保険を維持していますが、これらの材料を使用することで従業員が怪我をする可能性がありますが、潜在的な責任に十分な保険を提供できないかもしれません。私たちはこれらの法律や法規を守るために巨額のコストを招くかもしれません。もし私たちがこれらの法律や法規に違反したら、私たちは巨額の罰金や処罰を受けるかもしれません。

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私たちの現在の業務は1つの場所に集中しており、私たちまたは私たちが依存している第三者は吹雪や他の自然災害の悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務の連続性や災害復旧計画は深刻な災害から私たちを十分に保護できない可能性があります。

私たちの現在の業務はマサチューセッツ州ウォルザムの施設にあります。洪水、火災、爆発、地震、極端な天気条件、医学流行病などの計画外事件、新冠肺炎疫病、電力不足、電気通信故障或いはその他の自然或いは人為的事故或いは事件を含むことにより、私たちは私たちの工場或いは私たちの第三者契約メーカーの製造施設を十分に利用できなくなり、私たちの業務運営能力に実質的な悪影響を与え、特に日常運営、そして私たちの財務と運営状況に重大なマイナス影響を与える可能性がある。例えば、私たちの業務は主にアメリカ東海岸に集中しており、ハリケーンや大雪のような不利な天気事件や自然災害は、私たちの業務の大部分に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。これらの施設を使用できないとコスト増加、候補製品の開発遅延、私たちの業務運営が中断する可能性があります。極端な気象条件や他の自然災害は、私たちの運営をさらに混乱させ、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。もし自然災害、停電、または他の事件が発生した場合、私たちはすべてまたは大部分の本部を使用できなくなり、私たちの研究施設や私たちの第三者契約メーカーの製造施設のような重要なインフラを破損したり、他の方法で運営を中断したりすることは困難かもしれません。場合によっては不可能です, かなり長い間私たちの業務を続けましょう。深刻な災害や同様の事件が発生した場合、我々の既存の災害復旧および業務連続計画は十分ではないことが証明される可能性がある。私たちの災害復旧と業務連続計画の限られた性質のため、私たちは大量の費用を発生する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。また，気候変動が一般経済条件，特に製薬業に及ぼす長期的な影響は不明であり，既存の自然災害リスクを増加あるいは悪化させる可能性がある。私たちのリスク管理政策の一部として、私たちは私たちの業務に適していると思うレベルに保険範囲を維持します。しかし、これらの施設で事故や事件が発生した場合、保険金額がどんな損害や損失を補うのに十分な保証はできません。もし私たちの工場や私たちの第三者契約メーカーの製造施設が事故や事件あるいは他のいかなる理由でも作動できなければ、短い時間であっても、私たちのいかなる研究開発プロジェクトも損害を受ける可能性があります。どの業務中断も、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちは私たちの業務に関連する複雑な税務規則の制約を受けて、どんな監査、調査、あるいは税務手続きも私たちの業務、運営結果、財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちはアメリカで所得税と非所得税を払わなければならない。所得税会計は往々にして複雑な問題に関連しており、私たちの所得税や他の税金負債の準備を決定する際に判断する必要がある。私たちは未来に他の非アメリカ司法管轄区で事業を展開するかもしれない。私たちはまた非アメリカ司法管轄区で所得税と非所得税を支払うことができる。また、多くの管轄区域には詳細な譲渡定価規則があり、非住民関連側とのすべての取引は、このような規則が指す公平定価原則に従って定価することが求められている。源泉徴収税、商品およびサービス税、販売税、および他の非所得税の適用は常に明確ではなく、このような源泉徴収税または非所得税に関連する税務監査を受ける必要があるかもしれない。私たちは私たちの納税状況が合理的だと信じている。私たちは現在どんな税務監査も受けていない。しかし、アメリカ国税局や他の税務機関は私たちの立場に同意しないかもしれない。国税局や他の税務機関が私たちの地位に挑戦することに成功した場合、私たちはそのために設立された任意の準備金を超える追加税金と罰金、それに関連する利息または他の税金を負担する必要があるかもしれません。これは私たちの業績と運営、そして未来のキャッシュフローに大きな影響を与えるかもしれません。

私たちの純営業損失の繰越といくつかの他の税務属性を利用する能力は限られているかもしれません。

2021年12月31日現在、連邦と州所得税における純営業損失(NOL)はそれぞれ1兆596億ドルと1.702億ドルで、2037年に満期となる。2021年12月31日現在、連邦と州所得税の目的に利用可能な税収控除金も持っており、それぞれ860万ドルと280万ドルで、この2つの繰り越しは2034年に満期になる。私たちの課税収入が今年度のどんな営業赤字を超えている限り、私たちは私たちの繰り越しで本来課税されていた収入を相殺する予定です。しかし，2018年12月31日以降に開始された納税年度で生じる繰越の使用率は最高で同年度の課税所得額の80%に制限されており，このような繰越は考慮されていない。また、国税法第382条によると、私たちの所有権の変更は、将来の課税所得額を相殺するために毎年使用できる純営業損失の繰越と税収控除の金額を制限する可能性があります。この制限は一般的にわが社の所有権が三年間で累積的に50%を超える場合に適用されます。存在するかどうかを確認するためにはまだ分析されていません

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国税法382条に基づいて所有権を変更する。このような制限は、純営業損失の繰越と税収控除の満期までにそれらを利用する能力を大幅に低下させる可能性がある。国税法第382条によると、私募、当社の初公募株、および我々の成立以来発生した他の取引は、このような所有権変更を引き起こす可能性があります。このような制限は、私たちの初公募株、以前の私募、私たちの既存株主が私たちの普通株を売却したこと、または私たちが追加的に私たちの普通株を売却したことによっても、今後数年間の経営業績に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。もう一つのリスクは、法規の変化、例えばNOLの使用停止、または他の予測不可能な理由により、私たちの既存のNOLが満期になるか、または将来の所得税債務を相殺するために使用できない可能性があるということだ。2020年3月27日、“コロナウイルス援助、救済、経済安全法”(CARE法案)が法律に署名された。CARE法案は2017年の減税と雇用法案(“税法”)のいくつかの条項を変更した。

CARE法案により改正された税法によると、2017年12月31日以降に開始された納税年度のNOLは、2020年12月31日以降の課税年度で毎年現在の課税所得額の80%を超えないことが相殺される。したがって、2017年12月31日までの納税年度後にNOLが発生すれば、課税収入の80%が制限されているため、CARE法案によって改正された税法以前に施行された法律に基づいて支払わなければならない税金ではなく、次の年により多くの連邦所得税を支払わなければならない可能性がある。

私たちは不利な立法や税金の変化を規制する影響を受けるかもしれないが、これは私たちの財務状況に否定的な影響を及ぼすかもしれない。

米国連邦、州、地方所得税に関する規則は立法過程に参加する人員およびアメリカ国税局とアメリカ財務省の審査を受け続けている。税法の変更(これらの変更はトレーサビリティを持つ可能性がある)は、私たちの株主や私たちに悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは各税制改革提案と現行税務条約改正のすべての司法管轄区域における影響を評価して、私たちの業務に対する潜在的な影響、そして未来の課税収入に対する私たちのいかなる仮定も決定します。具体的なアドバイス，そのようなアドバイスの条項が作成されるかどうか，あるいはこれらのアドバイスが通過すれば，我々の業務にどのような影響を与えるかを予測することはできない.2022年から、税法は現在利用可能な研究開発支出を差し引く選択を廃止し、納税者に5年以内に研究開発支出を償却するよう要求した。アメリカ議会は立法を検討しており、償却要求を今後一定期間延期することを考えているが、この条項が廃止されるか、あるいは他の方法で修正されることを保証することはできない.

私たちの財務状況と資金需要に関連するリスク

私たちは臨床段階の生物製薬会社で、運営歴史が限られていて、商業化販売が許可されている製品は何もありません。私たちは重大な損失の歴史があり、予測可能な未来に引き続き重大な損失を受けることが予想される。

私たちは臨床段階の生物製薬会社で、運営の歴史は限られている。生物製薬製品の開発は高度な投機的な仕事であり、それは大量の前期資本支出を必要とし、重大なリスクが存在するため、即ち任意の潜在的な候補製品は十分な効果或いは受け入れ可能な安全性を証明できず、監督部門の許可を得られない、或いは商業上実行可能ではない。

われわれの主要候補製品Morf−057は健常ボランティアにおける第1段階臨床試験を完了しており，潰瘍性大腸炎のための最初の第2段階計画を開始している。私たちは商業販売のための製品は何も許可されていませんし、商業製品販売から何の収入も生じていません。私たちの臨床開発と持続的な運営に関する大量の研究開発やその他の費用を生み出し続けます。2022年9月30日までの9ヶ月間、純損失3470万ドルを報告します。2022年9月30日までの累計赤字は約2兆727億ドル。私たちのほとんどの損失は私たちの研究や開発計画に関する費用と私たちの業務に関する一般的かつ行政的コストによるものです。私たちは予測可能な未来に大きな損失を受けることが予想され、私たちが私たちの候補製品の研究と開発を続けるにつれて、これらの損失は増加すると予想される。

私たちは次の場合、私たちの費用が大幅に増加すると予想している

•現在と未来の候補製品の臨床試験を行っています

•新しい候補製品を発見と開発し、研究開発活動、臨床前研究と臨床試験を展開した

•私たちの候補製品の臨床的、臨床的、商業的供給を製造または製造しました

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•私たちの候補品や未来の候補品のための規制承認を求める

•私たちの現在の候補製品または任意の未来の候補製品を商業化し、承認されれば

•販売、マーケティング、流通インフラの構築など、研究に専念している会社からビジネス活動を支援できる会社に転換しようとしている

•臨床、科学、管理職を増やす

•国際業務を含む業務、財務、および管理情報システムおよび人員を増加させる；

•他の化合物または候補製品を決定し、ライセンスを介して第三者からこれらの化合物または候補製品を取得する権利；

•新冠肺炎あるいはサプライチェーン中断の影響(新冠肺炎の大流行の影響、ウクライナの持続的な衝突、インフレ、金利上昇、持続的な労働力不足或いはその他の原因による)により、私たちの臨床前或いは臨床研究及び私たちの候補製品に対する規制承認はいかなる遅延がある。

1つ以上の候補製品の商業化に成功しても、より多くの候補製品を開発·マーケティングするために、大量の研究開発や他の支出を生み出し続けることが可能である。私たちは予測できない費用、困難、合併症、遅延、および私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性のある他の未知の要素に直面するかもしれない。私たちの未来の純損失の規模は私たちの未来の支出の成長率と私たちが収入を作る能力にある程度依存するだろう。私たちの以前の損失と予想された未来の損失はすでに私たちの株主権益と運営資本に悪影響を与え続けるだろう。

私たちは製品販売から収入を得たことがなく、永遠に利益を上げないかもしれない。

私たちが利益を達成して利益を維持する能力は私たちが収入を作る能力にかかっている。私たちは、私たち単独またはパートナーと規制部門の承認を得ることができず、私たちのα4β7計画の主要候補製品または私たちが開発する可能性のある他の候補製品の商業化に成功しない限り、相当な収入は発生しないと予想される。成功した商業化は、臨床試験において安全性と有効性を証明し、マーケティングを含む規制を獲得し、これらの候補製品を承認し、私たちまたは現在または未来の任意のパートナーが規制の承認を得る可能性のある製品を製造、マーケティング、販売し、任意の上場後の要求を満たし、個人保険や政府支払者から私たちの製品の精算を得ることを含む多くの重要なマイルストーンを実現する必要があるだろう。これらの活動に関連する不確実性とリスクのため、私たちは収入の時間と金額、さらなる損失の程度、または私たちがいつ利益を達成することが可能かどうかを正確かつ正確に予測することができない。私たちと現在または未来の協力者たちは決してこのような活動で成功しないかもしれないし、たとえ私たちまたはどんな協力者が成功しても、私たちは利益を達成するのに十分な収入を生むことができないかもしれない。たとえ私たちが確実に利益を達成したとしても、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。

もし私たちが利益を上げて利益を維持できなければ、私たちの普通株の市場価格を下げ、資金を集めたり、業務を拡大したり、運営を継続する能力を弱めるかもしれません。もし私たちが過去のように損失を被り続けると、投資家の投資は何の見返りも得られず、すべての投資を失う可能性がある。

私たちは私たちの候補製品の開発を進めるために多くの追加資金が必要になるだろうが、これは受け入れ可能な条項で提供されているのではないか、あるいは全くそうではないかもしれない。必要な時に必要な資本を得ることができなければ、私たちは私たちの製品開発計画、商業化努力、または他の運営を延期、制限、または終了させることを余儀なくされる可能性がある。

バイオ製薬候補製品の開発は資本集約型である。もし私たちの候補製品が臨床前研究と臨床試験を通じて入って進展すれば、私たちは私たちの開発、監督、製造、マーケティングと販売能力を拡大または創出するために大量の追加資金が必要になるだろう。私たちはすでに私たちの候補技術と製品を開発するために大量の資金を使用して、私たちの候補製品のさらなる研究と開発および臨床前試験と臨床試験を行い、私たちの候補製品のための規制承認を求め、商業販売が許可された製品の製造と販売を必要としている(もしあれば)。また、上場企業の運営に関するコストが増加すると予想されています

設立以来、私たちは研究開発活動に大量の精力と財力を投入した。2022年9月30日現在、私たちは3億718億ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っている。私たちの現在の運営計画によると、私たちの利用可能な現金、現金等価物、有価証券は、2025年下半期までの運営費用と資本支出要件を支払うのに十分であると信じています。しかし、私たちの将来の資本要求と私たちは、既存の資源が私たちの運営を支援し、拡張のための資金を提供し、新しい製品を開発したり、あるいは他の方法で競争相手の期限に対応したりすることを期待しています

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圧力は、私たちの予想とは大きく違うかもしれないし、私たちは計画よりも早く追加資金を求める必要があるかもしれない。私たちの候補製品の成功した研究や開発に関連する時間や活動の長さは非常に不確定であるため、承認された製品のマーケティングや商業化活動を開発·開発するためにどれだけの実際の資金が必要かを見積もることはできない。私たちの将来の短期的かつ長期的な資金需要は多くの要素に依存するだろうが、これらに限定されない

•臨床前と臨床開発活動の時間、コストと進展

•私たちは臨床前と臨床プロジェクトの数と範囲を決定しました

•私たちと締結または将来的に協力を締結する可能性があり、および/または開発協定の締約国との開発努力の進展状況を研究する

•私たちの協力協定によると、私たちは支払いのマイルストーンと他の支払いの時間と金額を受け取ることができます

•私たちは現在のライセンスと研究開発計画を維持し、新しい協力計画を立てることができる

•特許と他の知的財産権主張に関連する費用を起訴して実行する

•第三者が私たちの候補製品を生産するコストは

•規制提出の費用と規制承認の時間；

•もし私たちの候補製品または任意の未来の候補製品が販売を許可された場合、マーケティング、販売、および流通コストを含む商業化活動のコスト

•私たちは、私たちの候補製品開発を支援する人員を含め、運営システムの強化とより多くの人員の雇用に努力している

•上場企業としての私たちの義務を果たすために、財務·報告システムを含むより多くの内部システムやインフラを実施する必要があります。

我々のより多くの資金を調達する能力は、新冠肺炎の流行、インフレの激化、金利上昇、持続的な労働力不足、グローバルサプライチェーンの中断、ウクライナの持続的な衝突、およびそれに応じて実施された世界的な制裁を含む、世界経済状況の潜在的な悪化および米国と世界各地の信用と金融市場の中断と変動の悪影響を受ける可能性がある。もし私たちが適時あるいは受け入れ可能な条件下で資金を得ることができなければ、私たちは私たちの研究開発計画と臨床前研究或いは臨床試験を延期、減少或いは中止し、戦略機会を制限したり、リストラ或いはその他の会社の再編活動を行わなければならないかもしれない。これまで、私たちは主に協力協定に基づいて受け取った支払い、株式証券の売却、債務融資を通じて、私たちの運営に資金を提供してきました。

私たちは将来的に追加の資金を求めることを要求され、現在は公開または私募株式発行または債務融資、追加の協力および/または許可協定、信用または融資手配、またはこれらの資金源のうちの1つまたは複数の組み合わせによってこれを行う予定だ。もし私たちが株式証券を発行することで追加資金を調達すれば、私たちの現在有効なS-3表登録声明に基づいて、私たちの株主は希釈され、いかなる融資条項も私たちの株主の権利に悪影響を及ぼす可能性があります

また、私たちに追加資金を提供する条件として、将来の投資家は、既存の株主よりも高い権利を要求し、付与される可能性がある。私たちの将来の債務融資は、もしあれば、私たちが将来の業務活動を行う柔軟性を制限する制限契約に関連する可能性があり、破産が発生した場合、債務保有者は私たちの持分証券所有者がわが社の資産の任意の分配を受ける前に返済されるだろう。もし私たちが許可や第三者との協力計画を通じてより多くの資金を調達すれば、私たちは私たちの候補製品に価値のある権利を放棄したり、私たちに不利な条項で許可を付与しなければならないかもしれない。私たちはまた、より早い段階で候補製品のためのパートナーを探すか、あるいは候補製品または技術に対する私たちの権利を放棄することを要求されるかもしれません。そうでなければ、私たちは自分自身の開発または商業化を求めます。必要に応じて受け入れ可能な条項で資金を得ることができない場合、現在または将来の候補製品の製品開発および商業化を延期、制限、または終了させる可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。

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発見·開発·商業化に関するリスク

私たちの業務はα4β7の主要な候補製品を含む現在と未来の候補製品の成功に大きく依存します プログラムです。これらの候補製品は既存と未来の臨床前研究と臨床試験は成功しない可能性があり、もし私たちがこれらの候補製品を商業化或いは商業化過程で重大な遅延に遭遇できなければ、私たちの業務は実質的な損害を受ける。

私たちは私たちのα4β7特定インテグリン阻害剤計画を開発するために多くの精力と財力を投入した。私たちは商業製品の収入を作る能力があって、これは何年も起こらないと予想して、もしあれば、私たちのα4β7の主要な候補製品の成功と最終商業化に大きく依存します プログラムです。私たちは以前にFDAに候補製品の新薬申請やNDAを提出したこともなく、比較可能な外国当局に同様の規制承認文書を提出したこともなく、私たちの候補製品が臨床試験で成功したり、監督部門の承認を得るかどうかを決定することはできない。また，我々の候補製品は臨床試験で成功しても，規制部門の承認を得られない可能性がある。さらに、規制機関が審査過程をタイムリーに完了できない可能性があり、またはFDA諮問委員会または他の規制機関が承認または制限を提案しない場合、追加の遅延を招く可能性がある。さらに、将来の立法や行政行動における追加的な政府規制、または製品開発、臨床試験、審査過程における規制機関の政策の変化による遅延や拒否に遭遇する可能性がある。規制当局はまた、要求よりも限られた適応を有する候補製品を承認するか、または警告、禁忌、または使用条件に関連する予防措置を含むラベルを有する候補製品を承認することもできる。監督管理機関はまたリスク評価と緩和策略、あるいはREMS、あるいは高価な発売後の臨床試験の表現を要求する可能性がある。もし私たちの候補製品が規制部門の承認を得られなければ、私たちは運営を続けることができないかもしれない。私たちが規制部門の承認を得て候補製品をマーケティングすることに成功したとしても、私たちの収入は、私たちが規制部門の承認を得て商業権を持つ地域の市場規模にある程度依存するだろう。もし私たちが狙っている患者亜群市場が私たちが予想しているほど大きくなければ、承認されれば、このような製品の販売から大量の収入が発生しないかもしれません。

私たちは規制部門の承認を求め、私たちの候補製品をアメリカと選定された外国で商業化する予定です。他の国で単独の規制承認を得るためには、これらの国の安全性と有効性に関する多くのかつ異なる規制要件を遵守しなければならない。他の事項以外にも、他の国にも独自の法規管理臨床試験や商業販売、そして私たちの候補製品の価格設定と流通があり、規制承認(これは成功しないかもしれない)を得るために多くの資源が必要かもしれませんし、これらの管轄区域で行われている法規を遵守する必要があります。

私たちの現在と未来の候補製品の成功は、私たちまたは私たちの協力者が取る以下の行動を含む多くの要素に依存するだろう

•臨床試験を開始するために必要な臨床前研究を成功させた

•患者の募集に成功し、著者らの臨床試験を完成し、良好な結果を得た

•私たちの候補製品の商業化に必要な規制許可を得て承認します

•第三者製造業者との手配の確立と維持

•私たちの候補製品とその構成要素の特許および商業秘密保護および非特許専有権を獲得し、維持する

•私たちの知的財産権と主張を実行して擁護します

•私たちの候補製品の期待適応のために理想的な治療特性を実現する

•もし私たちの候補製品が承認されれば、単独でも第三者と協力しても、商業販売を開始することができる

•患者、医療界、第三者支払者が私たちの製品候補を承認した場合、その製品を受け入れます

•他の治療法と効果的に競争し

•臨床試験と監督管理の承認を通じて、私たちの候補製品の受け入れ可能な安全性を維持する。

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もし私たちがこれらの要素のうちの1つまたは複数をタイムリーにまたは根本的に達成できなければ、私たちは重大な遅延に遭遇したり、私たちの候補製品を商業化することに成功しなかったりする可能性があり、これは私たちの業務に深刻な損害を与えるだろう。

我々の候補製品は開発の初期段階にあり，開発に失敗したり遅延に遭遇したりして，その商業生存能力に実質的な悪影響を与える可能性がある.もし私たちまたは私たちの協力者が私たちの候補製品の開発や商業化を達成できない場合、あるいはそうする過程で重大な遅延に遭遇すれば、私たちの業務は実質的な損害を受けるだろう。

私たちはまだ製品が発売されていません。私たちのすべての候補製品は初期開発段階にあります。また，早期発見や臨床前開発段階にある一連の目標や計画があり，決して臨床段階の開発には入らない可能性がある。私たちが利益を達成し維持する能力は、規制機関の私たちの候補製品の承認を得て、私たちの候補製品を商業化することに成功しています。単独でも第三者と協力しても、私たちのどの候補製品も規制部門の承認を得ることを保証することはできません。著者らはFDAの承認を含む規制承認を得るために必要な臨床試験の実施と管理に必要な経験が限られている。規制機関が私たちの候補製品の商業流通を承認する前に、私たちまたは未来のパートナーは、私たちの候補製品の人体における安全性と有効性を証明するために、広範な臨床前試験および臨床試験を行わなければならない。

規制当局の承認や候補製品の商業化を遅延させたり阻害したりする問題に遭遇した場合、候補製品の開発を継続したり、既存の候補製品を修正したり、新たな協力を行う財力がないかもしれません

•臨床前の研究結果は、候補製品が予想された有効性に及ばないか、または有害または問題のある副作用があることを示す可能性がある

•米国国外で行われた臨床前研究は、米国や他の国政府が実施した関税や輸出入制限の影響を受ける可能性がある

•我々の臨床試験または他の類似候補製品の臨床試験の陰性または不確定な結果は、追加の臨床前試験または臨床試験または計画放棄を決定または要求することをもたらす

•私たちの臨床試験中の患者または私たちの候補製品に類似した薬物または治療用生物学的製剤を使用した個人が経験した製品に関連する副作用；

•私たちの第三者メーカーは私たちの製品を作ることに成功しなかった

•いかなる第三者契約メーカーも、臨床試験または商業販売の需要を満たすために、私たちの候補製品と私たちの協力者の製品の生産規模を拡大することができません

•INDまたは同様の外国出願の提出を遅延させるか、または規制機関から臨床試験を開始するために必要な承認を得ることができないか、または臨床試験が開始されると一時停止または終了する

•FDAや同様の外国当局が私たちの臨床試験の範囲または設計について適用した条件

•患者の臨床試験への参加を延期しました

•臨床試験患者の高中退率は

•臨床試験を行うために必要な候補製品コンポーネントまたは材料または他の供給品の供給または品質が不足している

•候補製品の部品や材料源の代替供給源を得ることはできません

•臨床試験期間中、著者らの候補製品は有害な副作用が出現し、或いは治療効果の終点に達しなかった

•FDAまたは他の規制機関が許容できる利益-リスクプロファイルを証明できなかった

•FDAまたは他の規制機関は、私たちの任意の候補製品を試験および製造するための1つまたは複数の臨床試験場所または製造施設の不利な検査および審査を行う

•私たちの第三者請負業者または調査者は、監督要求をタイムリーにまたは根本的に遵守しなかったか、またはその契約義務を履行しなかった

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•一般的な臨床試験または特に私たちの技術に追加の規制監督を適用すること、または新冠肺炎による影響を含む、規制要件、政策およびガイドラインの遅延および変更；または

•FDAと似たような外国の規制機関は私たちのデータについて違う解釈を持っている。

私たちまたは私たちのパートナーは、私たちの候補製品の開発または商業化を達成できないか、またはこれらの要因のうちの1つまたは複数による製品開発または商業化の重大な遅延は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。

もし私たちが発表し、予想された時間枠内で予想された開発目標を達成しなければ、私たちの製品の商業化は遅れる可能性があるので、私たちの株価は下落するかもしれません。

私たちは時々各種の科学、臨床、法規と他の製品開発目標が達成される予定の時間を見積もり、私たちはそれをマイルストーンと呼ぶことがある。これらのマイルストーンは科学研究と臨床試験の開始または完成、そして規制文書の提出を含むかもしれない。私たちは時々いくつかのマイルストーンの予想時間を公開するかもしれない。このすべてのマイルストーンは今と未来に無数の仮定に基づいている。私たちの推定と比較して、このようなマイルストーンの実際の時間は大きく異なる可能性があり、場合によっては、原因は私たちの統制を超えている。もし私たちが公開発表されたこれらのマイルストーンに達しなかったり、これらのマイルストーンに達していなければ、私たちの製品の商業化は延期されたり、永遠に実現されないかもしれないので、私たちの株価は下落するかもしれない。

我々が発見·開発した治療法は，未検証の新技術に基づいており，適切な製品が生じない可能性がある。

私たちは私たちのミントプラットフォームを使って一連の候補製品を開発している。歴史的に見ると、他社が後期臨床試験に入った数十種類のインテグリンに対する経口小分子候補薬物はFDA或いはEMAが許可した薬物を産生できなかった。他の会社は経口インテグリン方法の開発努力と臨床結果が成功しない可能性があり、経口インテグリンに対する否定的な見方を招き、そして著者らの候補製品の監督管理審査過程に負の影響を与え、これは著者らの業務に実質的かつ不利な影響を与える。我々のMINTプラットフォームによって決定された候補製品は、コンホメーション指向次世代の物理ベースの技術および機械学習および人工知能を利用することによって、発見中に設計、反復、および最適化の手がかりを提供することができると信じている。しかし，我々が我々のMINTプラットフォームを用いて候補製品を開発する基礎を構成する科学研究が行われており，実行可能な候補製品が生じない可能性がある.

最終的に、私たちのミントプラットフォームとそれによって生成された任意の候補製品は、特定のインテグリンコンホメーションをロックする能力を含む治療効果に必要ないくつかの特性を備えていないことが発見されるかもしれない。私たちの候補製品はまた、薬物が標的組織に到達するのに必要な期間内に人体を安定させることができない可能性があり、あるいはそれらは免疫反応を誘発し、候補製品が標的組織に到達する能力を抑制し、あるいはヒトへの副作用を引き起こす可能性がある。また，我々のミントプラットフォームに基づく候補製品は，患者において実験室研究とは異なる化学的および薬理学的特性を示す可能性がある。私たちのミントプラットフォームとそれによって生成された任意の候補製品は、ヒトにおいて異なる化学的および薬理特性を示す可能性があり、予測不可能、無効または有害な方法でヒト生物システムと相互作用する可能性がある。例えば、AbbVieは、臨床前試験において疑わしい標的/αvβ6媒介安全シグナルが観察されたので、αvβ6特異的インテグリン阻害剤の選択的経口投与を進めることを意図していないことを通知している。2022年6月、AbbVieは、便宜上AbbVie協定を終了する権利を行使することを決定したが、180日の通知期間が必要であることを私たちに通知した。もし私たちがAbbVieと同意したら、AbbVie協定は2022年12月またはそれ以上に終わるだろう。

私たちのような新製品候補製品の規制承認プロセスは、他のより有名で広く研究されている候補製品と比較して、より高価で、時間がかかる可能性がある。我々の知る限り，規制機関は小分子インテグリン阻害剤の経口投与を許可していない。FDAはインテグリンによる治療法の経験が限られており，候補製品の規制承認過程の複雑さ，不確実性，長さを増加させる可能性があると考えられる。私たちと私たちの既存または未来のパートナーは、マーケティングおよび商業化のいかなる候補製品の承認も決して得られないかもしれない。私たちまたは既存または未来の協力者が規制の承認を得ても、承認された対象、疾患適応、または患者集団は、私たちが期待しているまたは期待しているほど広くないかもしれないし、重大な使用または配布制限または安全警告を含むラベルが必要になる可能性がある。私たちまたは既存または未来の協力者は、承認を得るために追加的または予期しない臨床試験を行うことを要求されるか、または規制承認を維持するために上場後試験要求を受ける可能性がある。もし私たちのミントプラットフォームと研究計画によって生成された製品が無効、非安全、あるいは商業的であることが証明されたら

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もし実行できなければ、私たちのチッププラットフォームとパイプはほとんど価値がないだろう(もしあれば)、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に重大で不利な影響を与えるだろう。

臨床前と臨床開発は長く高価な過程に関連し、結果は不確定であり、早期研究と試験の結果は未来の試験結果を予測できない可能性がある。私たちは、現在の候補製品または任意の未来の候補製品の開発および商業化を完了する過程で追加コストを発生させたり、遅延に遭遇したり、最終的には達成できない可能性がある。

我々のすべての候補製品は臨床前あるいは臨床開発段階にあり，すべての計画が失敗するリスクが高い。私たちは私たちのすべての候補製品がいつ、あるいは規制部門の承認を受けるかどうかを正確に予測できない。任意の候補製品を商業化するために必要な監督管理許可を得るために、著者らは広範な臨床前研究と長く、複雑かつ高価な臨床試験を通じて、私たちの候補製品が人体で安全かつ有効であることを証明しなければならない。臨床テストは完成するまで数年かかる可能性があり、その結果自体も確定していない。臨床試験では，いつでも失敗する可能性がある。著者らの候補製品の臨床前研究と早期臨床試験の結果は後期臨床試験の結果を予測できないかもしれない。著者らは適用された監督管理機関が臨床意義があると考える臨床終点を構築できない可能性があり、臨床試験はテストのどの段階でも失敗する可能性がある。早期臨床試験と後期臨床試験の試験設計上の差異は早期臨床試験の結果を後期臨床試験に外挿することが困難である。そのほか、臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床試験で満足できると考えているが、しかし依然としてその製品の発売許可を得られなかった。生物製薬業界のいくつかの会社は高級臨床試験で重大な挫折を経験し、原因は治療効果の不足或いは安全性が良くないことである, 早期の実験で好ましい結果が得られたにもかかわらず。通常，臨床試験による候補製品の失敗率は高い。大多数の臨床試験を開始した候補製品は製品として承認されたことがなく、私たちの未来のいかなる臨床試験が最終的に成功或いは私たちの現在或いは任意の未来の候補製品の臨床開発を支持することを保証することはできない。

臨床試験の開始は、最終的に試験設計を決定し、INDまたは同様の提出をFDAまたは同様の外国規制機関に提出することに依存する。私たちが他の管轄区域で私たちのINDまたは同様の提出書類を提出したとしても、FDAまたは他の規制機関は、私たちが臨床試験を開始する要求を満たしていることに同意しないかもしれないし、私たちの研究設計に同意しないかもしれません。これは、追加の臨床前研究を完成させたり、私たちの計画を修正したり、臨床試験の開始により厳しい条件を適用することを要求するかもしれません。

私たちまたは私たちの協力者は臨床試験を開始したり完成したりするのに遅延があるかもしれない。私たちまたは私たちのパートナーはまた、現在または未来の臨床試験中、または私たちが行う可能性のある臨床試験のために多くの予見不可能な事件に遭遇する可能性があり、これらのイベントは、私たちの上場承認を延期または阻止するか、または私たちのインテグリン阻害剤計画または任意の将来の候補製品を商業化することを含むかもしれない

•規制機関または機関審査委員会、FDAまたは道徳委員会は、私たちまたは私たちの調査者が予想される試験場所で臨床試験を開始するか、または臨床試験を行うことを許可してはならない

•私たちは、潜在的な試験地点および潜在的なCROと受け入れ可能な条項との合意に遅延または合意できない可能性があり、これらの条項は、広範な交渉を必要とする可能性があり、異なるCROと試験地点との間に大きな差があるかもしれない

•臨床試験場所は試験案から外れたり、試験を終了したりする可能性がある

•任意の候補製品の臨床試験は安全性または有効性を示すことができず、陰性または不確定な結果をもたらす可能性があり、私たちは決定または監督機関が追加の臨床前研究または臨床試験を要求するか、または製品開発計画を放棄することを決定するかもしれない

•候補製品の臨床試験に必要な被験者の数は、私たちが予想していたよりも多かったかもしれません。これらの臨床試験の登録速度は、私たちが予想していたよりも遅いかもしれません。または被験者は、これらの臨床試験を脱退するか、または予想以上の速度で戻って治療後のフォローアップを行うことができないかもしれません

•私たちの第三者請負業者は、法規の要求を直ちに遵守することができないか、または彼らの契約義務を履行することができないか、または全く遵守しないか、または臨床試験案から逸脱したり、試験を脱退する可能性があり、新たな臨床試験場所または調査者を増加させる必要があるかもしれない

•私たちは選択するかもしれません、あるいは規制機関、IRBs、または倫理委員会は、規制要件を遵守していないこと、または私たちの試験の参加者が受け入れられない健康リスクに直面していることを含む、様々な理由で臨床研究または試験を一時停止または終了することを要求するかもしれません

•私たちの候補製品の臨床試験コストは予想以上に高いかもしれません

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•私たちの候補製品の品質または候補製品の臨床試験に必要な他の材料は、所与の臨床試験を開始または完了するのに十分ではないかもしれない

•臨床試験のために十分な数の候補製品を生産できないかもしれません

•他の療法の臨床試験報告は，我々の候補製品の安全性や有効性の懸念を引き起こす可能性がある

•候補製品の臨床的または臨床的前データおよび候補製品と同じクラスの他の分子からのデータに基づいて、候補製品のための適切な安全性プロファイルを確立することができない可能性がある

•FDA、EMA、あるいは他の規制機関は、長期毒理学研究や他の要求を加えて、その後、臨床試験を開始することを可能にするように、追加のデータを提出することを要求するかもしれない。

患者登録は臨床試験時間スケジュール中の1つの重要な要素であり、多くの要素の影響を受け、患者群の大きさと性質、著者らが登録した臨床地点の数量と位置、患者と臨床場所の接近程度、試験の資格と排除基準、臨床試験の設計、患者の同意を得られない、登録した参加者が完成する前に退出するリスク、競争する臨床試験と臨床医師、および研究中の候補製品の他の利用可能な治療法に対する潜在的な優位性に対する患者の見方は、私たちが調査している適応のための任意の新薬或いは治療生物製剤を承認される可能性がある。また、著者らは著者らの協力者、CROと臨床試験サイトに依存して、著者らの現在或いは未来の臨床試験が正確かつ適時に行われることを確保し、患者登録過程を含み、そして著者らのそれらの表現に対する影響は限られている。また，治療医が患者を我々の製品候補に参加する現在あるいは将来の臨床試験に参加することに関連する未解決倫理問題に遭遇した場合，安全性と有効性の概況が確立された既存の治療案を処方するのではなく，遅延に遭遇する可能性がある。

臨床試験が我々、そのような試験を行う機関のIRBs、FDA、EMAまたは他の規制機関によって一時停止または終了された場合、または臨床試験がデータ安全監視委員会またはデータ安全監視委員会によって一時停止または終了を提案された場合、遅延に遭遇する可能性もある。臨床試験の一時停止または終了は、監督管理の要求または著者らの臨床規程に従って臨床試験を行わなかったこと、FDA、EMAまたは他の監督機関の臨床試験操作または試験場所の検査による臨床休止、予見できない安全問題または副作用の実施、製品または治療の利益を証明できなかったこと、臨床的意義のある試験終点を確立または実現できなかったこと、政府法規または行政措置の変化、または臨床試験を継続するのに十分な資金が不足することを含む、様々な要素による可能性がある。中期結果が不明確あるいは否定的であるため、臨床研究も延期または終了される可能性がある。臨床試験の開始または完了遅延をもたらす多くの要因は、最終的には、私たちの候補製品が規制部門の承認を得ることを拒否される可能性もある。また、FDA、EMAあるいは他の監督機関は、私たちの臨床試験設計と臨床試験データの解釈に同意しないかもしれないし、あるいは承認要求を変更する可能性があり、たとえ彼らが私たちの臨床試験設計を審査し、コメントしたとしても。

もし私たちが臨床テストやマーケティング審査の面で遅延に遭遇したら、私たちの製品開発コストは増加します。われわれのいずれの臨床試験が計画通りに開始されるかどうか，再構成が必要かどうか，予定通りに完成するかどうか，あるいは全く知られていない。重大な臨床試験遅延は、候補製品を商業化する独占的な権利を持つ可能性のある任意の期限を短縮することも可能であり、私たちの競争相手が私たちの前に製品を市場に出すことを可能にすることができ、これは候補製品を商業化することに成功する能力を弱化させ、私たちの業務と運営結果を損なう可能性がある。著者らの臨床開発計画のいかなる遅延も著者らの業務、財務状況と運営結果を深刻に損害する可能性がある。

臨床前研究と早期臨床試験の結果は後の臨床試験結果を予測できないかもしれない。

臨床前研究と早期臨床試験の結果は，その後の臨床試験の成功，臨床試験の中期結果を予測できない可能性がある。製薬やバイオテクノロジー業界の多くの会社が早期開発に積極的な成果をあげた後，後期臨床試験で大きな挫折を経験し，類似した挫折に直面する可能性がある。臨床試験の設計はその結果が製品の承認を支持するかどうかを決定することができるが，臨床試験設計における欠陥は臨床試験の進展が良好になるまで明らかにならない可能性がある。著者らは設計臨床試験の経験が限られており、臨床試験を設計と実行して上場承認を支持できないかもしれない。そのほか、臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすい。多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると思っているが、まだ候補製品のマーケティング許可を得られなかった。私たちや未来の協力者が候補製品の臨床試験の結果が

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もし私たちの製品が発売承認されたら、FDAや同様の外国規制機関は同意しないかもしれませんし、私たちの候補製品の発売を承認しないかもしれません。

いくつかの場合、多くの要素のため、同一候補製品の異なる臨床試験間の安全性或いは有効性結果は有意差が存在する可能性があり、方案中に規定された試験プログラムの変化、患者群の大きさとタイプの差異、投与方案と他の臨床試験方案の変化と遵守状況及び臨床試験患者の退学率を含む。もし私たちが候補製品の臨床試験で積極的な結果を得なければ、私たちの候補製品の開発スケジュールと規制承認および商業化の将来性は負の影響を受け、それに応じて、私たちの業務と財務の将来性も負の影響を受けるだろう。

私たちが時々発表したり公表したりする臨床試験の中期と初歩データ或いはバックラインデータはより多くの患者データの出現に伴い変化する可能性があり、監査と検証手続きの制限を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。

時々、私たちは私たちが予想している臨床試験の一時的な背線または初歩的なデータを公表するかもしれない。著者らが完成する可能性のある臨床試験の中期データは、患者登録の継続とより多くの患者データの獲得に伴い、1つ以上の臨床結果が実質的に変化する可能性があるというリスクに直面している。予備データまたはバックラインデータは依然として監査および確認手続きを受ける必要があり、これは最終データが私たちが以前に公表した予備データまたはバックラインデータと実質的な差がある可能性がある。したがって、最終データを得る前に、中期と予備データを慎重に見なければならない。中間または予備またはバックラインデータと最終データとの間の不利な差は、私たちの名声およびビジネスの将来性を深刻に損なう可能性がある。

私たちの現在と未来の臨床試験あるいは私たちの現在と未来の協力者の臨床試験は私たちの臨床前研究に見られなかった重大な不良事件を掲示し、そして安全状況を招く可能性があり、監督部門の許可或いは市場が私たちの任意の候補製品を受け入れることを阻害するかもしれない。

私たちの任意の臨床試験において重大な有害事象または他の副作用が観察された場合、私たちは患者を私たちの臨床試験に参加することが困難になる可能性があり、患者は私たちの試験から撤退するかもしれない、または1つ以上の候補製品の試験または開発作業を完全に放棄することが要求される可能性がある。例えば，進行性多病巣性白質脳症，あるいはpmlは，α非融合抗体阻害剤として臨床開発された晩期副作用が他に観察されている4β1インテグリン、彼は珠単抗である。臨床前研究やそのタズマブの早期臨床開発ではこのような副作用は認められなかった。我々、FDA、EMA、または他の適用可能な規制機関またはIRBは、そのような試験における対象または患者が許容できない健康リスクまたは副作用に直面していると考えることを含む、様々な理由で候補製品の臨床試験を随時一時停止することができる。生物技術業界で開発されたいくつかの潜在療法は最初に早期試験で治療の将来性を示したが、その後副作用が発生することが発見され、それらの更なる発展を阻害した。副作用が候補製品の発売承認を阻止したり保持したりしなくても，他の療法と比較して耐性があるため，副作用は承認製品への市場の受け入れを阻害する可能性がある。このような事態のどのような発展も、私たちの業務、財務状況、そして見通しに実質的な損害を与える可能性がある。

私たちのミントプラットフォームを利用して私たちの候補製品ルートを拡大し、適切な製品を開発する努力は成功しないかもしれません。

私たちの業務の成功は私たちのMINTプラットフォームに基づく製品の発見、開発、商業化の能力にある程度依存します。我々のα4β7リーダー計画や我々の研究計画，あるいは我々の協力者の研究計画は，様々な理由で他の潜在的な臨床開発候補製品を決定できない可能性がある。我々の研究方法は、潜在的な候補製品の識別に成功しない可能性があるか、または私たちの潜在的候補製品が有害な副作用を有することが証明される可能性があるか、または製品を販売できないか、または発売承認を得ることができない可能性がある他の特徴を有する可能性がある。これらのいずれかが発生した場合、私たちは、1つまたは複数の計画のための開発作業を放棄することを余儀なくされる可能性があり、これは、私たちの業務に実質的な損害を与え、運営を停止させる可能性があります。新製品候補製品を確定する研究プロジェクトには大量の技術、財力と人的資源が必要である。

私たちは、より利益的またはより成功する可能性の高い候補製品を利用することなく、特定の候補製品を追求するために限られた資源を使うかもしれない。

私たちの財務と管理資源が限られているため、私たちはいくつかの特定の候補製品に研究開発に重点を置いている。例えば、私たちのα4β7特定インテグリン阻害剤計画では、私たちは最初に私たちの主要な候補製品MORF-057に焦点を当てた。したがって、私たちは他の候補製品を探す機会を放棄したり延期したりするかもしれないが、これらの製品は後により大きな商業潜在力を持っていることが証明された。私たちの資源は

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分配決定は私たちが実行可能な商業製品や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。現在および将来の研究開発計画および特定の適応の候補製品への支出は、いかなる商業的に実行可能な候補製品も生じない可能性がある。もし私たちが特定の候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価しなければ、私たちは協力、許可、または他の印税手配によって候補製品に価値のある権利を放棄するかもしれないが、この場合、候補製品の独占開発権と商業化権利を維持することは私たちに有利だ。

私たちは、新しい治療法や技術プラットフォームを開発することを含む、自己免疫、心血管および代謝性疾患、線維化および癌の候補製品を開発または開発することが可能な実体からの競争に直面している。もしこれらの会社が技術や候補製品を開発する速度が私たちよりも速い場合、あるいは彼らの技術がより効果的であれば、私たちが候補製品を開発し、成功させる能力は悪影響を受ける可能性がある。

薬品の開発と商業化競争は激しい。私たちの候補製品が承認されれば、激しい競争に直面し、効果的な競争ができなければ、重大な市場浸透を達成することを阻止するかもしれない。私たちのほとんどの競争相手は私たちよりずっと大きい資源を持っていて、私たちは競争に成功できないかもしれない。私たちは様々な多国籍生物製薬会社、専門バイオテクノロジー会社、新興バイオテクノロジー会社と競争し、大学や他の研究機関が開発している技術や候補製品とも競争している。私たちの競争相手は、私たちの候補製品およびプロセスと競争する候補製品およびプロセスを開発し、開発しています。競争的治療には、市場に参入する新しい技術プラットフォームに基づく治療方法を含む、医学界によって承認され受け入れられた治療方法および任意の新しい治療方法が含まれる。相当な数の製品が現在開発中であり、将来的に商業的に使用される可能性があり、私たちが開発を試みているか、または開発を試みる可能性のある候補製品を治療するために使用される可能性があると信じている。生物技術、生物製薬、インテグリンと免疫調節療法領域に激しいと迅速に変化する競争が存在している。多くの源からの競争がすでに存在しているか、あるいは未来に現れるかもしれない。私たちの競争相手には、より規模が大きく、資金が豊富なバイオ製薬、バイオテクノロジーと治療会社、自己免疫、心血管と代謝性疾患、繊維化と癌治療に集中する会社、多くの小さな会社が含まれている。また，大学や他の研究機関が開発した現在と将来の療法と競争している。その中の一部の会社は資本が十分で、私たちとは対照的に, 私たちの既存または未来の協力者を含むかもしれない豊富な臨床経験を持っている。しかも、これらの会社は科学と管理人材の募集で私たちと競争している。

私たちの成功は競争相手の製品よりも安全で効果的な治療薬を開発し商業化する能力に部分的に依存するだろう。もし競争相手の製品が私たちが開発した治療法よりも安全で、より効果的で、あるいは安いなら、私たちのビジネス機会と成功は減少または消滅するだろう。

我々のα4β7臨床計画は当初，炎症性腸疾患の治療のために開発されており，承認されれば，エバービー，ジョンソン，共同信用銀行，生物遺伝会社，ファイザー，百時美施貴宝社から販売されている承認された炎症性腸疾患治療薬の競争，および他の主要製薬会社からの競合に直面し，承認されれば候補製品が競合する可能性がある。また，武田薬品工業株式会社では現在Entyvioが販売されており，潰瘍性大腸炎やクローン病を治療するα4β7モノクロナルである。また，エバービー，ジョンソン，ファイザー，ジリッド科学社，礼来社，百時美施貴宝社，バーリンガー−インゲルハイム社とProagonent Treateutics，Inc.および他の製薬会社が行っているIBD治療薬の臨床開発が知られている

その中の多くの競争相手は私たちよりも多くの財務、技術、製造、マーケティング、販売、供給資源または経験を持っている。もし私たちが任意の候補製品の承認を得ることに成功したら、私たちは私たちの製品の安全性と有効性、私たちの製品の管理の容易さ、患者が比較的新しい投与経路を受け入れる程度、これらの製品が規制の承認を受ける時間と範囲、製造、マーケティングと販売能力の可用性とコスト、価格、精算範囲、特許地位を含む多くの異なる要素に基づく競争に直面するだろう。私たちと競争する製品は、私たちが開発する可能性のある任意の製品よりも効率的で、より安全で、より安価で、またはより効率的なマーケティングおよび販売を含む、より良い治療代替案を提供することができます。我々が候補製品を開発·商業化する費用を回収する前に、競争力のある製品は、私たちが開発したいかなる製品も時代遅れまたは競争力を持たないかもしれない。これらの競争相手はまた私たちの従業員を募集する可能性があり、これは私たちの専門レベルと業務計画を実行する能力にマイナスの影響を与える可能性がある。

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承認された場合、私たちの現在の候補製品または任意の未来の候補製品は、医師、患者、ヘルスケア第三者支払者、および医療コミュニティにおいて商業成功のために必要な他の人において十分な市場受容度を得ることができない可能性があり、販売可能かもしれない候補製品から未来の収入を得ることはできないかもしれない。

規制機関による候補製品の承認を得ても，製品が競争力のあるコストで販売できるかどうか，市場に受け入れられるかどうかなどの要因により，製品の販売から収入を生じたり維持したりすることができない可能性がある。歴史的に見ると、FDAはいくつかの注射可能なインテグリン阻害剤を炎症性腸疾患、多発性硬化症、乾癬、急性冠症候群とドライアイの治療に許可した。しかし，われわれの候補品は新しい経口インテグリン療法に基づいており，インテグリンはよく知られている受容体ファミリーであるが，これまで経口小分子インテグリン療法はFDAの承認を得ていない。新しい治療法の受容度に大きな影響を与える市場参加者、例えば医師や第三者支払者は、私たちの新技術に基づく経口生物利用型製品を採用しない可能性があり、医学界および第三者支払者が、私たちまたは私たちの既存または未来のパートナーが開発した任意の候補製品を受け入れて使用するように説得することができないかもしれません。私たちの候補製品に対する市場の受け入れ度は他の要素に依存するだろう

•マーケティングや商業化の承認を受けた時間は

•承認された条項や承認された国

•私たちの候補製品の臨床試験における安全性と有効性

•私たちの候補品に関連するいかなる不良副作用の流行率と重症度

•FDAまたは他の規制機関によって承認された任意のラベルに含まれる制限または警告；

•私たちの候補製品は比較的便利で管理しやすい

•患者が新しい投与方法を受けたいかどうか

•私たちの現在の候補製品または未来の候補製品への不利な宣伝；

•私たちの医師教育プログラムは成功しました

•販売とマーケティング努力の有効性

•政府と第三者支払者が提供する保険と適切な補償

•私たちの製品の価格は特に代替療法と比較して

•我々の候補製品は、治療のための疾患適応の代替的に有効な治療方法の利用可能性、およびこれらの治療方法の相対的リスク、収益およびコストを目的としている。

医療製品の販売は医師が治療処方を出す意思にも依存し、これはこれらの医師に基づいて製品が安全で、治療が有効であり、費用効果があることを確定した可能性が高い。また，異なる医師団体による治療ガイドラインや影響力のある医師の観点から製品を取り入れたり排除したりすることは，他の医師が治療処方を処方する意思に影響する可能性がある。医師、医師組織、病院、他の医療提供者、政府機関、あるいは個人保険会社が、私たちの製品が競争相手の治療法と比較して安全で、治療が有効で、費用効果があるかどうかを予測することはできません。任意の候補製品が承認されたが、このような各当事者の十分な受容度に達していない場合、候補製品から十分な収入を生成または得ることができず、利益を達成または維持することができない可能性がある。

我々の候補製品は新技術に基づいているため、広範な研究と開発が必要であり、相当な製造と加工コストが必要であると予想される。また、私たちのいかなる兆候の潜在的な市場規模の推定は、私たちが製品の商業化(あれば)を開始した時に発見された状況と大きく異なる可能性があり、これは私たちの業務計画に大きな変化をもたらし、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性があります。また、私たちが商業化した任意の候補製品が市場の受け入れを得られなければ、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

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将来私たちがアメリカや世界で販売やマーケティング能力を確立することができない場合、あるいは第三者と合意して私たちの候補製品を販売し、マーケティングすることができなければ、私たちの候補製品が承認されれば、私たちはそれを商業化することに成功できないかもしれません。私たちはどんな収入も生まれないかもしれません。

私たちは現在、規制部門の承認を得ることができる候補製品をマーケティング、販売、流通するためのマーケティングや販売チームを持っていません。承認後に任意の候補製品を商業化するには、各地域に基づいてマーケティング、販売、流通、管理、その他の非技術的能力を確立したり、第三者にこれらのサービスを提供するように手配しなければなりませんが、成功しないかもしれません。もし私たちの候補製品が規制機関の承認を得たら、技術的な専門性と流通能力を持つ内部販売やマーケティングチームを設立し、私たちの候補製品を商業化することを決定することになるかもしれません。これは高価で時間がかかり、私たちの幹部が非常に注意して管理する必要があります。例えば、一部の州と地方司法管轄区は薬品販売代表に対して許可証と継続教育要求があり、これには時間と財力が必要である。私たちの内部販売、マーケティング、および流通能力の発展のいかなる失敗や遅延も、私たちが市場の承認を得た任意の候補製品の商業化に悪影響を及ぼすだろう。

私たちのすべてまたはいくつかの候補製品の商業化については、私たち自身の販売チームと流通システムを強化するために、グローバル範囲内または地域ごとに、直接販売チームおよび構築された流通システムを有する第三者と協力することを選択することができ、または私たち自身の販売チームおよび流通システムの代わりにすることができる。もし私たちが必要な時に受け入れ可能な条項でそのような計画を達成できない場合、あるいは根本的にできない場合、私たちは規制部門の承認を得た候補製品を商業化することに成功できないかもしれないし、そのような商業化は遅延や制限に遭遇する可能性がある。もし私たちが私たちの候補製品を商業化することに成功できなければ、私たち自身も1つ以上の第三者と協力することで、私たちの未来の製品収入は影響を受け、私たちは重大な追加損失を受けるかもしれない。

もし私たちの任意の候補製品がマーケティング承認を得て、私たちまたは他の人が後にその候補製品が不良な副作用をもたらしていることを発見した場合、私たちはマーケティングと候補製品から収入を得る能力が影響を受ける可能性がある。

私たちの候補製品による不良副作用は、規制機関の臨床試験の中断、延期、または停止を招く可能性があり、より厳しいラベルやFDAまたは他の規制機関が規制承認を延期または拒否する可能性がある。われわれの臨床試験結果は副作用の重症度と普遍性を示す可能性があり，受け入れられない。この場合、私たちの将来の臨床試験は一時停止または終了する可能性があり、FDAまたは同様の外国規制機関は、私たちの任意またはすべての目標適応を承認する候補製品のさらなる開発を停止または拒否するように命令するかもしれない。このような副作用はまた、患者が患者の臨床試験を開始または完了する能力に影響を与えるか、または潜在的な製品責任クレームを引き起こす可能性がある。これらのいずれも、私たちの業務、財務状況、経営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。

また，臨床試験の本質は潜在的な患者集団のサンプルを利用することである。患者数と暴露時間が限られているため、私たちの候補製品は希で深刻な副作用は候補製品に接触する患者数が著しく増加した時にのみ暴露される可能性がある。

もし私たちの候補製品が監督部門の許可を得て、私たちまたは他の人がこの製品による不良副作用を発見したら、以下のいずれかの不良事件が発生する可能性があります

•規制部門は製品の承認を取り消したり、製品を差し押さえたりすることができる

•私たちは製品をリコールしたり患者に投与する方法を変更することを要求されるかもしれません

•特定の製品の販売またはその製品またはその任意の構成要素の製造プロセスに追加の制限を加えることができる

•私たちは罰金、禁止、あるいは民事または刑事処罰を受けるかもしれない

•規制当局は、ボックス警告または禁忌症のようなラベル宣言の追加を要求するかもしれない

•患者に配布するためにこのような副作用のリスクを概説するための薬物ガイドラインを作成する必要があるかもしれません

•私たちは起訴され、患者への傷害に責任を負うかもしれない

•製品の競争力が低下する可能性があります

•私たちの名声は損なわれるかもしれない。

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このようなすべての事件は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちのいくつかの候補製品は第三者薬物と結合して研究する可能性があり、その中のいくつかはまだ開発中である可能性があり、私たちはこのような薬物の供給、監督管理状態、あるいは規制承認の制御が限られているか、あるいはコントロールされていないと予想している。

私たちの候補製品のいくつかは第三者薬物と組み合わせて研究されるかもしれない。別の製品または候補製品と共に使用される候補製品の開発は、単一のエージェント候補製品が直面しない課題をもたらす可能性がある。FDAまたは他の規制機関は、任意の観察された効果に対する各製品および候補製品の貢献を評価するために、より複雑な臨床試験設計を使用することを要求するかもしれない。これらの試験の結果は，従来のいずれの積極的な試験結果も，われわれの候補品ではなく併用療法によるべきであることを示唆している可能性がある。さらに、製品承認後、FDAまたは他の規制機関は、共同使用のために相互に使用される製品交差標識を要求する可能性がある。私たちが他の製品に権利がない範囲では、これはこのような要求を満たすために第三者と協力する必要があるかもしれない。また、私たちが発売許可を得たら、別の製品に関連する開発は、この組み合わせの臨床試験および私たちのビジネスの将来性に影響を与える可能性があります。このような発展には、他の製品の安全性または有効性を変更すること、承認製品の利用可能性を変更すること、および看護基準を変更することが含まれる可能性がある。

もし私たちがこの連合療法を追求すれば、私たちはこの薬が安定した商業供給があるかどうかを確認することができない。このようなビジネス関係を構築できなかったり、市場で治療法を購入する費用は、私たちの開発スケジュールを延期し、私たちのコストを増加させ、私たちの候補製品を商業的に実行可能な併用療法として開発する能力を危うくする可能性がある。いずれの場合も、私たちの業務、運営結果、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。

もし将来の協力者やサプライヤーが彼らの製品を商業的に合理的な条件で供給し続けることができなければ、私たちはそのような製品を得る代替案を探す必要があるだろう。また、任意の協力者やサプライヤーの製品供給が中断、遅延、あるいは私たちに提供できない場合、私たちの臨床試験は延期される可能性がある。もし私たちがどんな代替療法の供給を得ることができない場合、あるいは商業的に合理的な条項でそうすることができなければ、私たちの業務、運営結果、財務状況は不利な影響を受ける可能性がある。

私たちの第三者への依存に関するリスクは

私たちはAbbVieとJanssenと協力して、将来的に他の第三者との協力を求めて、私たちの候補製品を発見し、開発し、商業化することができるかもしれない。もし私たちの協力者が私たちの協力協定に従って開発を停止すれば、彼らの範囲が縮小されるか、またはその中のいかなる合意が終了すれば、これらの協力は商業製品を生成できないかもしれないし、私たちはこれらの合意の下で記念碑的な支払いや未来の印税を決して受けないかもしれない。

私たちはAbbVieとJanssenと協力して、いくつかのインテグリンに基づく療法を発見または開発しました。この協力は私たちの製品ラインの重要な部分を表しているかもしれません。この2回の協力では、INDを支援する研究を完成させることで研究·開発活動を行うことに同意した上で、AbbVieとJanssenは彼らの選択権を行使し、成功した候補製品を開発して商業化することができる。今まで、私たちのほとんどの収入はこれらの協力協定から来ており、私たちの将来の収入の一部は、これらの合意または私たちが将来加入する可能性のある他の類似した合意から来ているかもしれない。研究開発協力の収入は、協力の持続的な、研究開発サービスの支払い、およびそれによって生成された成功候補製品許可証を取得するオプション、および私たちの研究開発された将来の製品から得られるマイルストーン、または支払いおよび特許権使用料(ある場合)に依存する。もし私たちが候補製品の開発やマイルストーンの実現に成功できなければ、私たちの協力合意によると、マイルストーン支払いの収入と現金資源は予想を大幅に下回るだろう。AbbVieは、臨床前試験において疑わしい標的/αvβ6媒介安全シグナルが観察されたため、αvβ6特異的インテグリン阻害剤の選択的経口投与を進めることを意図しておらず、2022年6月にAbbVieプロトコルを中止する権利を行使することが決定されたが、180日の通知期間が必要であることを通知した。もし私たちがAbbVieと同意したら、AbbVie協定は2022年12月またはそれ以上に終わるだろう。さらに2021年12月には, Janssenは，Janssenプロトコルでの最初の2つのインテグリン標的の選択権を行使しないことを決定しており，インテグリン抗体活性化剤の潜在的開発を含む第3のインテグリン研究計画に重点を置いていると述べている。

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また、将来的には、他の治療技術や候補製品の研究、開発、商業化のために第三者パートナーを探すことができるかもしれません。バイオ製薬会社は、私たちの任意のマーケティング、流通、開発、許可、またはより広範な協力計画の以前で可能な未来のパートナーです。もし私たちが商業的に合理的な条項で未来の協力を行うことができなかった場合、または全く協力が達成されなかった場合、またはこのような協力が成功しなかったか、または終了されなかった場合、最近終了したAbbVie合意を含めて、いくつかの目標、候補製品または疾患分野を開発するために私たちの戦略を実行することができない可能性があり、これらの目標、候補製品または疾患領域は、より大きなバイオ製薬会社または特定の関連分野に特化したリソースから利益を得ることができると考えられる。

我々の既存の連携プロトコル，および将来予想される任意の連携プロトコルについては，我々の協力者が我々の候補製品の開発や商業化に取り組んでいる資源の数と時間を限定的に制御し続けることが予想される.さらに、私たちがこれらの計画から収入を創出する能力は、私たちの協力者がこれらの手配の中で彼らに割り当てられた機能を成功的に履行する能力に依存するだろう。

私たちの候補製品に関する協力は現在、私たちに以下のリスクをもたらし続けるだろう

•協力者は彼らがこれらの協力の努力と資源に適用することを決定する上で大きな自由裁量を持っている

•パートナーは、我々の候補製品を開発および商業化してはならない、または臨床前研究または臨床試験結果、パートナー戦略の重点または利用可能な資金の変化または外部要因(例えば、資源の移転または競争優先度の創造の買収)に基づいて、開発または商業化計画を継続しないか、または継続しないか、または継続するか、または継続しないか、または商業化計画を選択することができる

•協力者は臨床試験を延期し、臨床試験計画に資金不足を提供し、臨床試験を停止或いは候補製品を放棄し、新しい臨床試験を繰り返し或いは行うことができ、或いは臨床試験候補製品の新しい調合を要求することができる

•提携者が競争力のある製品がより成功的に開発される可能性があると考えている場合、または私たちの製品よりも経済的に魅力的な条項で商業化できる場合、協力者は、第三者開発と直接または間接的に私たちの候補製品と競合する製品を独立して開発することができ、または第三者開発と直接または間接的に競合する製品を開発することができる

•1つまたは複数の製品のマーケティングおよび流通権利を有する協力者は、これらの製品または製品をマーケティングおよび流通するために十分なリソースを投入していない可能性がある

•協力者は、私たちの知的財産権を正確に維持したり、守ったりすることができないかもしれないし、何らかの方法で私たちの固有の情報を使用して、それによって訴訟を引き起こし、それによって、私たちの知的財産権または固有の情報を危険にさらしたり、無効にしたり、私たちを訴訟または潜在的な責任に直面させたりすることができる

•協力者は第三者の知的財産権を侵害する可能性があり、これは私たちを訴訟と潜在的な責任に直面させるかもしれない

•協力者と私たちの間で紛争が発生する可能性があり、私たちの候補製品の研究、開発または商業化の遅延または終了、または高価な訴訟や仲裁を招き、管理職の関心と資源を分散させる；

•協力は終了する可能性があり、終了すれば、適用可能な候補製品をさらに開発するために追加の資金が必要になるか、または商業化される可能性がある。

このような理由で、私たちと未来の任意の協力協定は、最も効果的な方法で、または私たちの任意のまたはすべての候補製品の開発または商業化を招くことができないかもしれない。もし私たちのパートナーが業務合併に参加すれば、製品開発や商業化計画の継続的な追求と重視は延期、減少、または終了される可能性がある。私たちの現在または未来の協力協定によれば、私たちの候補製品の開発に成功しなかったり、それを商業化したりすることができなかった場合は、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に重大で不利な影響を与える可能性があります。

さらに、私たちの既存または未来の任意のパートナーがAbbVieプロトコルの終了を含む協力協定を終了した場合、私たちは、臨床前研究または臨床試験を支援し、マーケティングおよび流通コストを負担し、知的財産権を保護すること、または場合によっては候補製品を完全に放棄することを含むこれらの候補製品の独立開発を余儀なくされる可能性があり、いずれも、私たちの業務計画を変化させ、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性がある。

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私たちとシュレーディンガーの既存の発見協力は私たちの業務に非常に重要だ。もし私たちがこのような協力を維持できない場合、あるいはこのような協力が成功しなければ、私たちの業務は不利な影響を受ける可能性がある。

2015年6月、2018年3月と2019年5月に改訂、またはシュレーディンガー協定を締結したシュレーディンガーと協力協定を締結した。この協力により、シュレーディンガーはその技術プラットフォームを用いて目標クラスの人類インテグリンメンバーに対して仮想スクリーニングを行い、著者らは薛定騰と協力して、目標の優先順位を促進し、目標の検証と分析を実行し、手がかりを識別し、手がかりの最適化を行う。シュレーディンガーは私たちの候補製品にすべての知的財産権の独占許可を与えた。

私たちは現在シュレーディンガーの発見能力に大きく依存しているため、もしシュレーディンガーがシュレーディンガー合意下の義務を延期または履行できなかったら、私たちは協力条項あるいは私たちの発見計画の解釈に同意しない、あるいはシュレーディンガー合意を中止することに同意しなければ、私たちの候補製品ラインは不利な影響を受ける。シュレーディンガーも、私たちが彼らから得た知的財産権を適切に維持したり、守ったりすることができないかもしれないし、私たちの知的財産権を侵害して、私たちの知的財産権を無効にしたり、私たちを訴訟や仲裁に直面させたりすることができないかもしれません。これらはすべて時間と費用がかかります。また、シュレーディンガー協定の条項によると、どちらか一方が協力を中止する権利がある。もし私たちとシュレーディンガーとの協力が中止されたら、特に私たちの発見段階で、私たちの候補製品の開発は実質的に延期または損害されるだろう。

私たちは私たちの協力者と衝突する可能性があり、これは私たちの候補製品の開発や商業化を遅延または阻止するかもしれない。

私たちは、臨床前または臨床データの解釈、マイルストーンの実現、契約義務の解釈、サービス支払い、開発義務、または私たちの協力中に開発された知的財産権の所有権に関する紛争など、私たちの協力者と衝突する可能性がある。もし私たちのどの協力者とも衝突すれば、その協力者の行動は私たちの最大の利益に反するかもしれない。どのような相違も、すべての状況が私たちの候補製品の開発または商業化を遅延または阻止し、逆に私たちの収入の発生を阻止する可能性がある：協力者は私たちに記念碑的な支払いや特許権使用料を支払うことを望まず、これは私たちの追加的な資本の調達を必要とするかもしれない；私たちの協力活動によって生じる知的財産権の不確実性は、私たちの追加的な協力を阻止するかもしれない；協力者は製品の開発や製造で私たちに製品データや材料を提供することを含む、製品の開発や製造で協力することを望まない。協力者は、その開発および商業化活動の進展状況を随時私たちに通報することを望まない、またはこれらの活動の結果の開示を許可すること；いずれか一方が論争を解決するために訴訟または代替論争解決策を開始すること、または任意の一方が合意を終了しようと試みること。

私たちは、私たちが求めている他の任意の協力を含めて戦略取引に従事するかもしれませんが、これは、私たちの開発と商業化候補製品の能力に悪影響を与え、私たちの現金状況に影響を与え、私たちの費用を増加させ、私たちの経営陣に大きな妨害をもたらすかもしれません。

私たちは、追加の協力、会社の買収、資産購入、および私たちの既存の業務の候補製品または技術の撤退または許可を補充または拡大すると考えられる戦略的取引を時々考慮するかもしれない。特に、戦略的に魅力があれば、主要バイオテクノロジーやバイオ製薬会社との協力を含め、より多くの協力を求めていくと評価します。パートナーの競争は非常に激しく、交渉過程は時間がかかって複雑だ。例えば、候補製品の開発または承認が延期され、承認された候補製品の販売が期待に達しない場合、または協力者が協力を終了することができない場合、私たちはいかなる新しい連携も維持できない可能性がある。また、最近の大手製薬会社間の大量の業務合併により、将来の潜在的戦略パートナーの数が減少している。私たちのパートナーは、似たような協力可能な兆候を得るために代替候補製品や技術を考慮することができ、そのような協力が私たちと協力する協力よりも私たちの候補製品に魅力的であるかどうかを考慮するかもしれない。私たちが協力について最終的な合意に到達できるかどうかは、他にも、戦略パートナーの資源と専門長の評価、提案協力の条項と条件、提案された戦略パートナーのいくつかの要素の評価にかかっている。これらの要因は、臨床試験の設計または結果、FDAまたは米国国外の同様の規制機関によって承認された可能性、候補試験製品の潜在的な市場、製造、および患者にそのような候補製品を提供するコストおよび複雑さを含むことができる, 競争製品の潜在力、私たちは技術の所有権に不確定性があり、もしこのような所有権に挑戦して、挑戦の是非曲直及び業界と市場条件を考慮しなければ、このような不確定性が存在する可能性がある

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一般的に言えば。また、将来性のある市場や技術の資産を買収すれば、既存の技術と組み合わせることに成功しなければ、これらの資産を買収するメリットを実現できない可能性があります。私たちは戦略買収によって発生した任意の新製品を開発、テスト、製造、マーケティングする時に多くの困難に直面するかもしれません。これらの新製品は私たちが期待した利益を達成したり、私たちの業務を強化したりすることを延期したり阻止したりすることができます。

このような協力や他の戦略的取引の後に、取引が合理的であることを証明するために、予想される相乗効果を達成することを保証することはできません。例えば、このような取引は、非日常的または他の費用を発生させ、私たちの最近および長期的な支出を増加させ、統合または実施に重大な挑戦を構成し、または私たちの管理または業務を混乱させることを要求するかもしれない。これらの取引は、未知の債務、業務中断、および管理層の移転に暴露された時間および注意を、協力または開発買収の製品、候補製品または技術、取引対価格またはコストの支払いのために生成された巨額の債務または希釈発行された株式証券、予想以上の協力、買収または統合コスト、資産減記または営業権または減価費用、償却費用の増加、任意の買収業務の協力または合併業務および人員の困難およびコスト、主要サプライヤーとの関係が損なわれることを含む多くの運営および財務リスクをもたらす。経営陣と所有権の変化、買収された企業のキー従業員、買収された企業のメーカーや顧客を維持することができない。

したがって、上記の性質の任意の取引を行うか、または成功することは保証されないが、私たちが確実に達成した任意の取引は、前述または他のリスクの影響を受ける可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼすであろう。逆に、私たちに有利な追加協力や他の戦略取引に参加しなければ、候補製品の開発や潜在的な商業化を延期し、市場に進出する任意の候補製品の競争力に悪影響を及ぼす可能性がある。

著者らは引き続き第三者に依存していくつかの臨床前研究或いは臨床試験を行うことを予想している。これらの第三者が契約要件に従って履行されていない場合、法律または法規の要求を満たしていない、予想締め切りを逃したり、協力関係を終了したりする場合、私たちの開発計画は延期され、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに潜在的な実質的かつ不利な影響を与える可能性がある。

著者らは未来に第三者臨床研究者、CRO、臨床データ管理組織と顧問に依存し、著者らの候補製品の臨床前研究と臨床試験の設計、実施、監督とモニタリングを協力或いは提供するつもりである。著者らはこれらの第三者に依存して、独立にすべての臨床前研究或いは臨床試験を行う能力がないため、著者ら自身が臨床前研究と臨床試験を行うことと比べ、著者らは臨床前研究と臨床試験の時間、品質とその他の方面の制御は比較的に少ない。これらの調査者、CRO、コンサルタントは私たちの従業員ではなく、私たちのプロジェクトに使用される時間と資源を制限します。これらの第三者は他のエンティティと契約関係にある可能性があり、その中のいくつかは私たちの競争相手である可能性があり、これは私たちの計画から時間と資源を消費するかもしれない。著者らはそれと契約した第三者が著者らの臨床前研究或いは臨床試験を行う時に勤勉でない、慎重或いは適時でない可能性があり、臨床前研究或いは臨床試験の遅延或いは不成功を招く可能性がある。

商業的に合理的な条項で受け入れ可能な第三者と契約を結ぶことができない場合、またはこれらの第三者が彼らの契約義務を履行していない場合、臨床前研究または臨床試験を行うための法律および法規の要件を満たしていない場合、または予想される期限内に達成できない場合、私たちの臨床開発計画は延期され、他の方法で悪影響を受ける可能性がある。いずれにしても，われわれのすべての臨床前研究と臨床試験が試験の一般的な調査計画や案および適用された法律や法規の要求に沿って行われることを確保する責任がある。FDAは一般的に臨床前研究は良好な実験室実践に従って行わなければならないことを要求し、臨床試験は必ず良好な臨床実践に従って行わなければならず、設計、進行、記録と臨床前研究と臨床試験の結果を報告し、データと報告の結果が信頼性と正確であることを保証し、そして臨床試験参加者の権利、完全性とセキュリティを保護する。私たちがコントロールできない第三者への私たちの依存は私たちのこのような責任と要求を解除しないだろう。著者らの第三者への依存により、著者らの臨床前研究或いは臨床試験はいかなる不利な発展或いは遅延が出現し、すべて著者らの業務、財務状況、運営結果と将来性に実質的な不利な影響を与える可能性がある。

もし私たちがこれらの第三者CROまたは他の人との任意の関係が終了した場合、私たちはCROまたは他の第三者と合意することができないか、または商業的に合理的な条項でそうすることができないかもしれない。CROを交換または追加することは、追加のコストをもたらし、管理時間と労力を必要とします。さらにもう1つは

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新しいCROが作業を開始する自然過渡期。したがって，遅延が生じる可能性があり，期待される臨床開発スケジュールを満たす能力に実質的な影響を与える可能性がある。

私たちは第三者製造業者とサプライヤーに依存して私たちの候補製品に部品を提供する。私たちの第三者製造業者またはサプライヤーの損失、または私たちまたは彼らが適用可能な法規要件を遵守できなかったか、または許容可能な品質レベルまたは価格で十分な数の製品を供給できなかったか、または全くできなかったことは、私たちの業務に実質的な悪影響を与えるだろう。

私たちは薬品の製造、貯蔵、流通、または品質検査施設を持っていないし、経営していない。私たちは現在依存しており、イギリスと中国を含む第三者契約メーカーが原料薬、薬品、原材料、サンプル、成分または他の材料と報告を生産することに依存し続ける可能性がある。第三者メーカーに依存することは、私たち自身が候補製品を作るのではなく、私たちを違うリスクに直面させるかもしれない。ヤンソン協定の条項によると、ヤンソンはライセンス製品の製造を担当するだろう。われわれの臨床前と臨床開発製品の供給が制限されないこと、中断、終了或いは品質が満足できること、或いは受け入れ可能な価格で供給を継続することを保証することはできない。特に、私たちのメーカーのどの交換にも大量の努力と専門知識が必要であり、合格した交換数は限られている可能性があるからです。もし私たちの第三者メーカーとサプライヤーやサプライチェーンのいずれかの第三者が新冠肺炎の疫病による制限の悪影響を受けたら、私たちの臨床前研究所に必要な候補製品の供給を確保できないかもしれません。

候補製品の製造過程はFDAと外国規制機関の審査を受けなければならない。私たちおよび私たちのサプライヤーとメーカーは、適用された製造要求を満たし、現行の良好な製造規範やcGMPのような規制基準に適合するために、監督機関の要求された厳格な施設とプロセス検証テストを受けなければならない。上場承認を得るには、製品製造過程に関する情報をFDAや外国規制機関に提出し、FDAと外国規制機関が製造施設を検査する必要がある。もし私たちの契約メーカーが私たちの規格やFDAなどの外国規制機関の厳しい規制要件に合った材料を作ることに成功しなければ、私たちの候補製品の要素を製造するために彼らの製造施設に依存できないかもしれません。また、私たちは契約製造業者の製造過程を制御せず、現在の規制要件を遵守するために彼らに完全に依存している。もし私たちのどの製造業者も、そのような要求を遵守できなかった場合、または品質、時間、または他の側面での義務を履行できなかった場合、または私たちのコンポーネントまたは他の材料の供給が他の理由で制限または中断された場合、私たちは別の第三者との合意を余儀なくされる可能性があり、私たちは合理的な条項でそうすることができないかもしれない。場合によっては、我々の候補製品を製造するために必要な技術的スキルまたは技術は、元の製造業者固有または独自である可能性があり、他の第三者に譲渡することは困難である可能性がある。これらの要素は私たちの製造業者への依存を増加させ、あるいは私たちが他の第三者を持つことができるように、またはその製造業者からライセンスを取得することを要求するだろう, 私たちの候補製品を作ります。もし私たちが何らかの理由でメーカーの交換を要求された場合、私たちは新しいメーカーの施設とプログラムが品質基準とすべての適用された法規とガイドラインに適合しているかどうかを検証することを要求されます。また、いくつかの開発手順を繰り返すことが要求される可能性があります。新メーカー認証に関する遅延は、タイムリーまたは予算内で候補製品を開発する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。

もし私たちが規制部門の任意の候補製品の承認を得たら、私たちは引き続き第三者メーカーに依存すると予想される。私たちが第三者とすでにまたは将来製造手配を達成した範囲内で、私たちはこれらの第三者に依存して、品質管理と保証に関する要求を含む契約と監督管理の要求に適合する方法でその義務を適時に履行する。我々の製品を生産するためのどの製造施設も、cGMP要件、品質管理、品質保証、およびそれに応じた記録およびファイルメンテナンスを継続するかどうかを含むFDAおよび外国規制機関の定期的な審査および検査を受ける。もし私たちが候補製品の第三者製造を獲得したり維持したり、商業的に合理的な条項でそうすることができなければ、私たちは候補製品の開発と商業化に成功できないかもしれない。私たちまたは第三者が私たちの製造要件を実行できず、cGMPを遵守しない場合、またはFDAまたは外国規制機関が許容可能なコンプライアンス状態を維持しない場合、様々な態様で私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります

•開発中の候補製品の臨床試験を開始または継続できない

•規制申請の提出を遅延させるか、規制部門の候補製品の承認を受ける

•既存または未来の協力者の協力を失うこと

•第三者製造施設に規制機関の追加検査を受けさせる

•私たちの候補製品ロットの流通を停止したり、リコールしたりすることを要求する；

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•候補製品の市場化と商業化が承認された場合、私たちの製品のビジネスニーズを満たすことはできません。

そのほか、私たちの契約メーカーは資源制限、労使紛争、不安定な政治環境或いは医学大流行(例えば新冠肺炎疫病)によって製造困難に遭遇する可能性がある。もし私たちの契約製造業者がこれらの困難に遭遇した場合、私たちは臨床前および臨床試験中の患者に私たちの候補製品を提供したり、承認された後に患者に治療製品を提供する能力が脅かされる。

例えば、イギリスは2020年1月31日に正式にEUを離脱し、通常はイギリスの離脱と呼ばれ、過渡期は2020年12月31日に終了する。しかし、EUとイギリスは、2021年1月1日から暫定的に適用され、2021年5月1日から正式に適用される貿易·協力協定すなわちTCAに合意した。TCAには薬品に関する具体的な条項が含まれており，その中にはGMP相互承認，医薬製品の製造施設の検査，発表されたGMP文書が含まれているが，イギリスとEUの薬品法規が大規模に相互承認されることは予想されていない。現在、イギリスは“2012年人類薬品条例”(改正)(北アイルランド議定書によると、EU規制枠組みは引き続き北アイルランドに適用される)を採択し、医薬製品のマーケティング、普及、販売に関するEUの立法を実施している。したがって，イギリスの規制制度は現在EUの規制制度と大きく一致しているが，イギリスの規制制度はEUから独立しており，TCAはイギリスとEUの薬品立法を相互に認めることを規定していないため，これらの制度は将来的に異なる可能性がある。例えば、新しい臨床試験条例は2022年1月31日にEUで施行され、複数のEU加盟国をカバーする簡略化された臨床試験申請および評価手続きが規定されているが、イギリスの法律では実施されておらず、イギリスで単独の臨床試験許可申請を提出する必要がある。貿易および協力協定またはその他の理由により、いかなる上場承認を得る上でのいかなる遅延も得ることができない, 私たちがイギリスおよび/またはEUで任意の候補製品を商業化し、私たちが収入を創出し、利益を達成し、維持することを制限することを阻止するかもしれない。上記のいずれかの結果が生じた場合、私たちは、イギリスおよび/またはEUで任意の候補製品の規制承認を求める努力を制限または延期することを余儀なくされる可能性があり、これは、私たちの業務に重大で実質的な損害を与える可能性がある。現在、イギリスの離脱実施に関する詳細や解決策が不足しており、私たちの候補製品のイギリスでの部品製造と供給中断を招く可能性があり、この破壊が欧州規制枠組みに与える影響を自信を持って予測することはできない。私たちはイギリスの離脱によって業務と運営のどのような調整も重大な遅延と追加費用を招く可能性があります。上記のいずれの要因も、我々の業務、経営結果、または財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちまたは私たちの第三者契約研究機関は、新冠肺炎の大流行を含む衛生流行病や他の疫病に関連するリスクに直面しており、これは私たちの運営を深刻に混乱させる可能性がある

私たちの業務は新冠肺炎の大流行あるいは他の流行病あるいは流行病の影響を受けるかもしれません。もし私たちまたは私たちのサプライヤーが働いていたり、輸送供給の場所で閉鎖や他の制限に関連している場合、私たちの運営は妨害される可能性があります。私たちは、新しい冠肺炎の大流行または他の衛生流行病、またはこれらの場所での発生のうちの1つまたは複数の発生が私たちのいくつかのサプライヤーに与える影響を経験し続けている可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、および運営結果に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。さらに、私たちの運営は中断され続けている可能性があり、例えば、私たちのサプライヤーの事務所の一時的な閉鎖やサービスの一時停止など、代替サプライヤーから私たちの候補製品のためにコンポーネントを調達しなければならない可能性があり、これは、私たちの開発スケジュールや私たちの業務、財務状況、運営結果に重大で不利な影響を与える可能性があります

小分子の製造は複雑で、私たちの第三者メーカーは生産中に困難に直面するかもしれない。もし私たちまたは私たちの任意の第三者メーカーがそのような困難に遭遇した場合、私たちが臨床試験に候補製品を提供する能力、私たちが市場の承認を得る能力、または私たちが患者に製品を提供する能力(承認されれば)が延期または停止される可能性がある。

著者らの候補製品は生物製薬であり、生物製薬の製造過程は複雑で、時間がかかり、監督管理が厳しく、そして多重リスクの影響を受ける。我々の契約メーカーは，臨床試験や市販製品(承認されれば)のためのバイオ医薬品製造のための法的要求，cGMP，ガイドラインを遵守しなければならない。私たちの契約メーカーのcGMPロットの生産に関する経験は限られているかもしれない。

汚染、設備の故障、設備の設置或いは操作が不適切、サプライヤー或いはオペレータの誤り、生産量の不一致、変異性などの原因により、生物製薬生産は製品損失の影響を受けやすい

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製品の特徴と生産過程における大規模化の困難。正常製造プロセスとの微小な偏差でも生産量の低下、製品欠陥、その他の供給中断を招く可能性がある。もし私たちの第三者メーカーの施設で微生物、ウイルス、または他の汚染が発見された場合、これらの施設は汚染を調査および修復するために長い時間閉鎖する必要があるかもしれないが、これは臨床試験を延期し、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、FDAが、我々の第三者製造業者の工場がcGMPを管理する法律および法規を含むFDAの法律および法規に適合していないと判断した場合、FDAは、欠陥が是正されるまで、またはNDA内の製造業者を法規に適合するメーカーに置き換えるまで、NDAの承認を拒否する可能性がある。

そのほか、臨床試験或いは商業規模の大規模生産はリスクが存在し、その中にコスト超過、技術拡大の潜在問題、技術再現性、安定性問題、cGMP、ロット一致性と原材料の適時獲得性を含む。私たちの協力者が私たちの任意の候補製品の規制承認を得ても、メーカーがFDAや他の規制機関が許容できる規格に従って承認された製品を生産して、製品が発売される可能性のある要求または将来の潜在的な需要を満たすのに十分な数の製品を生産することができる保証はない。もし私たちのメーカーが臨床試験や商業化のために十分な数量を生産できなければ、商業化努力は損害を受け、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に不利な影響を与えるだろう。

生物製薬製造プロセスを拡大することは困難かつ不確定な任務であり、私たちの第三者メーカーは実施、製造と開発プロセスを完成するために必要な能力を備えていないかもしれない。既存のメーカー工場の製造プロセスを十分に検証したり拡大したりすることができなければ、別のメーカーに移転して製造検証過程を完成させる必要があり、長い可能性がある。もし私たちが契約メーカーと私たちの候補製品の製造プロセスを十分に検証し、拡大することができれば、私たちは依然として契約製造業者と商業供給協定を交渉する必要があり、私たちが受け入れられる条項について合意できるかどうかは定かではありません。

将来、私たちの候補製品や製品の製造に関連するいかなる安定性や他の問題も発生しないことを保証することはできません。もし私たちの第三者メーカーがこれらの困難に遭遇すれば、計画された臨床試験で患者に任意の候補製品を提供する能力が脅かされ、承認されると、患者に製品を提供する能力が脅かされる。臨床試験供給のいかなる遅延或いは中断も計画の臨床試験の完成を遅らせる可能性があり、臨床試験計画の維持に関連するコストを増加させ、そして遅延した時間帯に基づいて、追加費用で新しい臨床試験を開始するか、或いは臨床試験を完全に中止することを要求する。私たちの候補製品または製品の臨床的または商業的製造に影響を与える不利な発展は、出荷遅延、在庫不足、ロット故障、製品撤回またはリコール、または私たちの候補製品または製品供給の他の中断を招く可能性があります。また、在庫抹消を行い、製品候補または規格に適合していない製品に他の費用や支出を発生させ、高価な救済努力を行ったり、より高価な製造代替案を求めたりしなければならない可能性もある。したがって、私たちのサプライチェーンのどのレベルで遭遇した故障や困難は、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの任意の候補製品や製品の開発および商業化を遅延または阻害し、承認されれば、私たちの業務、見通し、財務状況、および運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。

我々のプロセス開発作業の一部として、コストのコントロール、規模の実現、加工時間の短縮、製造成功率の向上など、様々な理由で、開発過程における異なる時間点で製造プロセスを変更することも可能である。これらの変化は予想される目標を達成できない可能性があり、これらの変化はすべて私たちの候補製品の表現の違いを招き、著者らが行っている臨床試験あるいは未来の臨床試験の結果に影響を与える可能性がある。場合によっては、製造過程の変更は実行する必要があるかもしれません離体するより高度な臨床試験を行う前に，比較可能な研究を行い，患者からより多くのデータを収集する。例えば、私たちの臨床開発過程における過程変化は、臨床早期または試験早期に使用される製品と、臨床後期または試験後期に使用される製品との比較性を示すことを要求する可能性がある。

知的財産権に関するリスク

もし私たちの技術や候補製品のために特許保護を獲得、維持、実施することができなければ、私たちの候補製品の開発と商業化は不利な影響を受ける可能性がある。

私たちの成功は、他人の知的財産権のライセンス内、および私たちのビジネス秘密を保護し、第三者が私たちの独占権と運営を侵害することを防止する能力を含む、私たちの候補製品のために特許および他の形態の知的財産権を獲得し、維持する能力にある程度依存する

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他人の権利を侵害することはありません2022年9月30日現在、私たちは、米国および世界の多くの他の主要な司法管轄区域(ヨーロッパ、日本、中国を含む)に、我々のインテグリン治療化合物を保護するために、複数のプロジェクト(私たちの候補製品を含む)の様々な特許および出願されている特許を発行している。さらに、私たちは、児童医学センター会社またはCMCCプロトコルと、いくつかの米国特許および修飾インテグリンポリペプチド、修飾インテグリンポリペプチドを含む結晶性二量体および関連方法に関連する米国特許出願について独自のグローバルライセンスプロトコルを有する。私たちは私たちの候補製品のいくつかの側面について特許を申請することができないか、または根本的に解決できないかもしれない。さらに、私たちは、必要または望ましいすべての特許出願を合理的なコストまたはタイムリーに起訴することができないか、またはそのような特許出願から発行される可能性のある任意の特許を維持、実行および許可することができないかもしれない。我々は，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究開発成果で特許を申請できることを確認できない可能性もある.私たちは、第三者から許可を得たすべての特許出願の準備、提出および起訴を制御する権利、または第三者に許可された特許の権利を維持する権利がないかもしれない。したがって、このような特許および出願は、私たちの業務の最適な利益に合った方法で起訴され、強制されてはならない。私たちが将来獲得した特許はまだ十分ではないかもしれませんが、他の人が私たちの技術を使用したり、それと競争する製品や技術を開発するのを阻止するのには十分ではありません。私たちは私たちのどんな係属中の特許出願も発行や特許付与につながるという保証はない, 私たちが未来に発行または付与された任意の特許は、後で無効または実行不可能であることが発見されないだろうか、または未来に発行または付与された特許は、私たちの候補製品をカバーしたり、私たちの競争相手に対して意味のある保護を提供するのに十分な広いクレームを含むだろう。さらに、バイオテクノロジーと生物製薬会社の特許地位は複雑な法律と事実の問題に関連しているため、非常に不確定な可能性がある。私たちは、私たちの現在および未来のノウハウおよび製品候補が効果的かつ実行可能な特許によってカバーされているか、またはビジネス秘密として効果的に保護されている範囲内でのみ、第三者による許可されていない私たちの固有の権利を保護することができる。もし第三者が私たちの独占権を開示したり盗用したりすれば、私たちの市場地位に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。

私たちの係属中の特許出願は、特許がこのような出願から発行されるまで、そのような出願において要求される技術を実施する第三者に対して強制的に実行することはできない。特許可能性の他の要件が満たされていると仮定すると，現在，最初に特許出願を提出した発明者は通常特許を取得する権利がある。しかし、2013年3月16日までに、米国では、最初に保護された発明を発明した者が特許を有している。科学文献で発表された発見は往々にして実際の発見に遅れており、米国と他の司法管轄区の特許出願は通常、申請18ヶ月後に発表され、時には全く発表されないこともある。したがって、私たち、私たちのライセンシーまたは協力者、または任意の未来の戦略パートナーが、私たちが所有または許可した特許または係属中の特許出願に要求された最初の発明者であるか、または私たち、私たちのライセンシーまたは協力者または任意の未来の戦略パートナーが、そのような発明のために特許保護を申請する最初の人であることを決定することはできない。

米国特許商標局(USPTO)および各種外国政府特許機関は、特許過程において大量のプログラム、文書、費用支払い、その他の規定を遵守することを要求している。場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性があり、それにより、関連する管轄区域の特許権の一部または全部が失われる可能性がある。この場合、競争相手は他の場合よりも早く市場に参入するかもしれない。米国特許商標局と外国特許庁が特許を付与する際に採用する基準は，常に統一的または予測可能ではない。例えば、バイオテクノロジーやバイオ製薬特許で許可されている特許標的または特許請求の範囲については、世界的に統一された政策はない。したがって、私たちは私たちの独自製品と技術に対する未来の保護の程度を知らない。特許を取得する過程は時間がかかって高価で、時々予測できないこともある。

付与されると、特許は、許可または特許付与後の所与の期間内に、反対、干渉、再審、付与後審査を継続して受けることができる各方面間裁判所または特許庁または同様の手続における審査、廃止または派生訴訟は、その間、第三者は、そのような初期ライセンスに異議を唱えることができる。このような訴訟は長い間続く可能性があり、そのような訴訟における不利な裁決は、そのような攻撃の許容または承認クレームの範囲を縮小することができるかもしれないし、または私たちの特許の全部または一部を無効にする可能性があり、または実行不可能とみなされる可能性があり、これは、第三者が私たちの候補製品を商業化し、私たちに支払うことなく直接私たちと競争することを可能にするかもしれない。また、保証はできない

•他の会社は、私たちの候補製品と同じまたは類似しているが、私たちが所有または許可している特許請求の範囲内ではない化合物を製造、使用または販売することができないかもしれない

•私たちまたは私たちのライセンス者、または私たちの既存または未来の協力者は、私たちが所有または許可している各発行特許および係属特許出願によってカバーされている発明を最初にした者である

•私たちまたは私たちのライセンシー、または私たちの既存または未来の協力者は、私たちの発明のいくつかの態様に関する特許出願を最初に提出した人である

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•他の会社は、私たちの知的財産権を侵害することなく、類似または代替技術を独立して開発したり、私たちの技術をコピーしたりしません

•第三者は私たちの特許に挑戦してはいけません。もし挑戦されたら、裁判所は私たちの特許が有効で、強制的に実行可能で、侵害されていると判断します

•私たちが許可しているか、または将来許可されている可能性のある任意の発表された特許は、いかなる競争優位性を提供してくれるか、または第三者の挑戦を受けないだろう

•特許を申請できる技術をより多く開発することができます

•他人の特許は、私たちの業務、財務状況、経営結果、および将来性に実質的または不利な影響を与えないだろう

•私たちの競争相手は、特許権を強制的に実行できる国で研究や開発活動を行うことはなく、これらの活動から学んだ情報を利用して競争力のある製品を開発し、私たちの主な商業市場で販売します。

もし私たちまたは私たちの許可者または協力者が私たちの候補製品をカバーする特許および特許出願を維持できなかった場合、私たちの競争相手は市場に参入する可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に重大で不利な影響を与える可能性がある。さらに、私たちの特許および特許出願によって提供される保護の広さまたは強度が脅かされている場合、結果にかかわらず、会社が現在または将来の候補製品を許可、開発、または商業化することを阻止することができる。

もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう。

私たちの候補製品のいくつかの側面のために特許保護を求めるほか、機密と非特許技術を含む商業秘密は、私たちの競争地位を維持するために重要だと思います。私たちの第三者への依存は、私たちのビジネス秘密を共有することを要求し、これは、競争相手がこれらの秘密や私たちのビジネス秘密が流用または開示されていることを発見する可能性を増加させる。私たちは、企業秘密および機密および非特許ノウハウの保護を求めており、方法の1つは、私たちの従業員、企業協力者、外部科学協力者、CRO、契約製造業者、コンサルタント、コンサルタント、および他の第三者のような秘密および秘密を取得する権利を有する当事者と秘密および秘密協定を締結することである。私たちはまた、私たちの従業員とコンサルタントと秘密と発明または特許譲渡協定を締結し、彼らに秘密にして彼らの発明を私たちに譲渡することを要求します。このような努力にもかかわらず、どちらも合意に違反し、私たちのビジネス秘密を含む私たちの固有の情報を漏洩する可能性があり、私たちは十分な救済措置を得ることができないかもしれない。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。また、米国のいくつかの裁判所と一部の外国司法管轄区は商業秘密を保護することをあまり望んでいないか、または保護したくない。もし私たちのどんなビジネス秘密も競争相手によって合法的に取得または独立して開発されたなら、私たちは彼らがその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がないだろう。また，時間の経過とともに，我々のビジネス秘密，ノウハウ，ノウハウ，独自の情報が独立した発展によって業界内に伝播する可能性が予想される, 定期刊行物論文の発表及び学術と工業科学職場の人員流動。したがって、私たちのノウハウを保護するために高い努力をしなければ、私たちは他の人がこの技術を利用することを阻止できないかもしれないが、これは国内と国際市場での私たちの拡張能力に影響を及ぼすかもしれない。もし私たちのビジネス秘密が競争相手に漏れたり、競争相手によって独立して開発されたりすれば、私たちの競争地位は損なわれ、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

承認された場合、他の会社または組織は、私たちまたは私たちの許可側の特許権に挑戦するか、または私たちが開発および商業化した製品の特許権を阻止することを主張する可能性があります。

経口インテグリンによる繊維化と炎症性腸疾患或いは他の疾患領域の治療は比較的に新しい科学領域である。私たちはすでに私たちのMINTプラットフォームに関連するアメリカ特許出願を申請し、第三者の独占許可を得ました。我々が所有または許可している米国および世界各地の主要市場の他の未解決の特許出願は、小分子インテグリン阻害剤および他の療法の発見、開発および製造に関する多くの異なる方法、組成物およびプロセスを必要とする。

小分子インテグリン抑制製剤による治療分野の成熟に伴い，世界各地の国家特許庁が特許出願を処理している。どの特許が発行され、彼らが発行された場合、いつ発行され、誰に授与され、どのような権利要求が提出されるかには、不確実性がある。しかも、第三者は私たちの知的財産権を無効にしようと努力するかもしれない。たとえ私たちの権利が直接挑戦されなくても、紛争はもたらす可能性がある

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私たちの知的財産権です私たちは第三者が私たちの知的財産権を回避または無効にしようとするいかなる弁護も私たちにとってコストが高いかもしれません。私たちの経営陣が多くの時間と精力を投入する必要があるかもしれません。私たちの業務、財務状況、運営、将来性、または私たちの成功競争の能力に重大で不利な影響を与えるかもしれません。もし私たちが第三者の知的財産権を侵害していることが発見された場合、裁判所の命令を含めて、権利侵害の候補製品や製品の開発、製造、または商業化を停止させられる可能性がある。

私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。

米国および世界の他の司法管轄区域での私たちの技術に関する特許の申請、起訴、弁護、実行は極めて高価になるだろうし、私たちまたは私たちのライセンシーや協力者の知的財産権はアメリカ以外のいくつかの国には存在しないかもしれないし、いくつかの国ではアメリカほど広くないかもしれない。私たちまたは私たちのライセンシーまたは協力者が特許保護を受けていない司法管轄区域では、競争相手は、私たちまたは私たちのライセンシーまたは協力者の技術を使用して競合製品を開発することを求めることができ、さらに、特許保護を有しているが、米国よりも特許を実施することが困難な地域に他の侵害製品を輸出することが可能である。競争相手の製品は、私たちが特許を発行または付与していない司法管轄区、または私たちまたは私たちのライセンシーまたは協力者が発行または付与した特許声明または他の知的財産権が、これらの管轄区域での競争相手の活動を阻止するのに十分ではない司法管轄区で、将来の製品と競争することができないかもしれない。ある国、特にある発展途上国の法律制度は特許の強制執行を困難にし、これらの国は他のタイプの知的財産権保護、特に薬品や生物製薬に関連する知的財産権保護を認めない可能性がある。これは私たちまたは私たちのライセンシーや協力者が特定の管轄区域で私たちまたは彼らの特許またはマーケティング競争製品を侵害し、私たちまたは彼らの独占権を侵害することを防止することを困難にするかもしれない。外国の管轄区域で私たちの特許権を強制的に執行する訴訟は大きなコストを招く可能性があり、私たちと私たちのライセンシーまたは協力者の努力と注意を私たちの業務の他の側面から移すことができます, 私たちと私たちのライセンシーまたはパートナーの特許が無効または狭義に解釈されるリスクに直面する可能性があり、私たちおよび私たちのライセンシーまたはパートナーの特許出願が発行できないリスクに直面し、第三者が私たちまたは私たちのライセンシーまたはパートナーにクレームを付ける可能性がある。私たちまたは私たちのライセンシーまたは協力者は、私たちまたは私たちのライセンシーまたは協力者が起こしたいかなる訴訟でも勝利しないかもしれないし、判決された損害賠償または他の救済措置(ある場合)は商業的意味がないかもしれない。

私たちが発明を特許保護することを選択した時、私たちは通常、まず米国特許商標局に米国仮特許出願(優先権出願)を提出する。特許協力条約に基づいて出願された国際特許出願及び/又は非特許協力条約に基づいて出願された国家特許出願は，優先権出願後12ヶ月以内に提出することができる。PCTの出願によれば、1つまたは複数のPCT加盟国で国および地域特許出願を提出することができる。今まで、私たちは特許保護を提供する可能性のあるすべての国と地域の司法管轄区域で特許保護を申請していません。しかも、私たちは付与される前に国と地域の特許出願を放棄することに決定するかもしれない。最後に、各国または地域特許庁の付与手続は、特許出願が特定の法域で関係登録当局によって拒否され、他の法域によって承認される可能性がある独立した手続である。同様に一般的な場合は、国によっては、同じ候補製品または技術に異なる範囲の特許保護が付与される可能性があることである。

いくつかの司法管轄区の法律は知的財産権の保護程度はアメリカの法律に及ばず、多くの会社はこれらの司法管轄区の保護とこのような権利を保護する時に重大な困難に直面している。私たちまたは私たちのライセンシーや協力者が知的財産権の保護に困難に直面したり、他の理由でこれらの管轄地域の業務に重要な知的財産権を効果的に保護できない場合、これらの権利の価値が低下する可能性があり、私たちはこれらの管轄区域の他の人からの追加的な競争に直面する可能性がある。多くの国に強制許可法があり，これらの法律により特許権者は第三者に強制的に許可を付与される可能性がある。また、多くの国は政府機関や政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では、特許所有者の救済措置が限られている可能性があり、このような特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。もし私たちまたは私たちの任意のライセンシーまたは協力者が私たちの業務に関連する任意の特許について第三者に許可を付与することを余儀なくされた場合、関連する司法管轄区における私たちの競争地位が損なわれる可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しは不利な影響を受ける可能性がある。

もし私たちがいかなる許可、協力、または他の合意の下での義務を履行できなかった場合、私たちは損害賠償金の支払いを要求され、私たちの候補製品の開発と保護に必要な知的財産権を失う可能性があり、あるいは再許可を付与するいくつかの権利を失う可能性がある。

私たちは特許、ノウハウ、そして独自技術に依存しており、私たち自身のものもあれば、他の人が許可しているものもある。私たちのライセンスのいかなる終了も重大な権利の喪失を招き、候補製品を開発する能力を損なう可能性がある。私たちの現在の許可、そして私たちが未来に入るいかなる許可も、各種の開発、商業化、資金、マイルストーン、印税、勤勉、再許可、保険、特許訴訟を強制的に実施することができます

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そして私たちに対する強制的な執行と/または他の義務。もし私たちがこれらの義務に違反したり、許可されていない方法で許可された知的財産権を使用したりする場合、私たちは損害賠償金の支払いを要求される可能性があり、許可側は許可を終了する権利がある可能性があり、これは、許可技術がカバーする任意の未来の製品を開発、製造、販売することができない、あるいは競争相手が許可技術を得ることができるようにすることができるかもしれない。さらに、私たちの許可者は私たちに許可されていない知的財産権を持っているか、またはコントロールしている可能性があり、したがって、その是非にかかわらず、私たちは私たちが許可者の権利を侵害しているか、または他の方法で侵害しているというクレームを受ける可能性がある。また、将来の製品の販売にどのくらいの印税義務が支払われるかは確定できませんが、金額は大きいかもしれません。私たちの将来の印税義務の金額は、開発や商業化に成功した製品で使用される技術や知的財産権にかかっています(あれば)。したがって、私たちが製品を開発して商業化することに成功しても、私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれない。

さらに、ライセンス契約によると、知的財産権に関する紛争が生じる可能性があります

•ライセンス契約に従って付与された権利範囲および解釈に関連する他の問題；

•私たちの候補製品、技術、およびプロセスは、ライセンス契約に拘束されていないライセンス側の知的財産権をどの程度侵害しているか

•私たちの協力開発関係に基づいて、特許と他の権利を再許可する

•私たちのライセンス契約の下での義務と、どのような活動がこれらの職務義務を満たしていますか

•私たちのライセンス者、私たちおよびパートナーが知的財産権を共同で創造または使用することによって生成された発明およびノウハウの発明および所有権；

•特許技術発明の優先権。

また，我々が現在第三者から知的財産権や技術許可を得ているプロトコルは複雑であり，このようなプロトコルのいくつかは様々な解釈の影響を受ける可能性がある.可能性のある契約解釈の相違の解決は、関連する知的財産権または技術に対する私たちの権利と考えられる範囲を縮小するか、または関連協定の下での私たちの財務または他の義務を増加させる可能性があり、いずれも、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、我々が許可している知的財産権をめぐる紛争が、商業的に許容可能な条項で現在の許可手配の能力を維持していることを阻害または損害すれば、影響を受けた候補製品の開発および商業化に成功することができない可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

私たち、私たちの許可者または協力者、または任意の未来の戦略的パートナーは、私たちの特許または他の独占権を保護または強制するために訴訟に訴える必要があるかもしれません。これらは、コストが高く、時間がかかる可能性があり、私たちの候補製品の開発および商業化を延期または阻止するか、または私たちの特許が付与されたときに特許出願および他の固有の権利を危険な状況に置くことができます。

競争相手は私たちが持っているか許可された特許、特許出願、または他の知的財産権を侵害するかもしれない。もし私たちが第三者に対して法的訴訟を提起して、私たちの候補製品や技術をカバーする特許を強制的に執行する場合、被告は私たちの特許が無効または強制執行できないと反訴することができる。米国の特許訴訟では，被告が無効または実行不可能と主張する反訴が一般的である。有効性を疑問視する理由は、新規性の欠如、適切な書面記述の欠如、明らかまたは実施できないことを含む、いくつかの法定要件のいずれかを満たすことができなかったと言われている可能性がある。主張を実行できない理由は，特許訴訟に関連する個人が起訴期間中に米国特許商標局に関連情報を隠蔽したり，誤った陳述をしたりしたためであろう.特許訴訟の間、法律が無効または実行不可能と断言した後の結果は予測できない。例えば、有効性の問題については、私たちは無効な以前の技術がないとは確信できないが、私たちと特許審査員は起訴中にこれを知らない。もし被告が無効または強制不可能な法的主張に勝った場合、私たちは少なくとも部分的、さらにはすべて、私たちの1つまたは複数の候補製品または私たちのプラットフォーム技術のいくつかの態様の特許保護を失うだろう。このような特許保護の喪失は私たちの業務、財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある, 経営成果と将来展望。第三者によって引き起こされるか、または我々によって提起されるか、または米国特許商標局によって発表される干渉または派生プログラムは、我々の特許または特許出願に関連する発明の発明性または優先権を決定するために必要である可能性がある。不利な結果は、私たちが関連技術の使用を停止することを要求するか、または勝利者から許可を得ようとすることを要求するかもしれない。もし勝利者が商業的に合理的な条項で私たちに許可を提供しない場合、あるいは私たちに許可を全く提供しない、あるいは非独占的な許可を提供し、私たちの競争相手が同じ技術を獲得した場合、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。また，訴訟に関連する不確実性は実質的な悪影響を及ぼす可能性がある

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これは、私たちの臨床試験を継続し、私たちの研究計画を継続し、第三者から必要な技術許可を得たり、開発パートナー関係を構築して、候補製品を市場に出す能力を支援するための資金調達に影響を与えるだろう。さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。聴聞、動議、または他の一時的手続き、または事態発展の結果を公開することもできる。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。もし競争相手が私たちの特許や他の知的財産権を合法的に侵害することなく、私たちが保護された技術を中心に設計すれば、特許や他の知的財産権は私たちの技術を保護することができないだろう。

第三者の知的財産権は、候補製品を商業化する能力に悪影響を及ぼす可能性があり、私たち、私たちのライセンシーまたはパートナー、または任意の将来の戦略パートナーは、特許または他の専有権の侵害を告発し、または特許または他の固有の権利を無効にしようとする第三者のクレームまたは訴訟を受ける可能性がある。私たちの候補製品を開発またはマーケティングするためには、第三者に訴訟を提起したり、許可を得たりする必要があるかもしれません。そのような訴訟や許可証は費用が高いかもしれないし、商業的に合理的な条項では得られないかもしれない。

私たち、私たちのライセンシーまたは協力者、または任意の未来の戦略パートナーは、特許または他の独占権の侵害または流用によって第三者からクレームを受ける可能性がある。アメリカ国内と国外では、特許侵害訴訟、妨害、派生、反対とを含む生物技術と製薬業界の特許とその他の知的財産権に関連する大量の訴訟がある各方面間米国特許商標局及び対応する外国特許庁の手続を審査する。発行された特許および係属中の特許出願は、私たちの目標、MINTプラットフォーム、または私たちの候補製品のいくつかの態様を必要とし、私たちは私たちの候補製品の修正に適用する必要があるかもしれません。インテグリン阻害剤が要求される特許がある可能性があり，これらの特許は我々が開発したい製品に関連している可能性がある。したがって、1つ以上の組織が特許権を持つ可能性があり、私たちは許可を得る必要がある。もしこれらの組織が合理的な条項でこのような特許権の許可を与えることを拒否した場合、私たちはこれらの特許がカバーする製品を販売したり、研究開発や他の活動を行うことができない可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たち、私たちのライセンシーまたはパートナー、または任意の未来の戦略パートナーが第三者特許または他の知的財産権の侵害を発見された場合、私たちは損害賠償金の支払いを要求されるかもしれません。もし私たちまたは彼らが故意の侵害が発見された場合、損害賠償金と弁護士費の3倍が含まれるかもしれません。さらに、私たち、私たちのライセンシーまたは協力者、または任意の未来の戦略パートナーは、第三者の許可を求めるか、または要求されることを選択することができ、これらのライセンスは、全くない場合には、受け入れ可能な条項で提供できない可能性がある。許容可能な条項で許可を得ることができても，これらの権利は非排他的である可能性があり，これは我々の競争相手が我々に許可する同じ技術や知的財産権を獲得する可能性がある.もし私たちが必要な許可を得ることができなければ、私たちまたは私たちの既存または未来のパートナーは、私たちの技術に基づいて候補製品を効率的に販売することができないかもしれません。これは、私たちが収入を創出したり、利益を達成する能力を制限し、私たちの運営を維持するのに十分な収入を生成することを阻止するかもしれません。また、, 私たちは、私たちの特許や他の知的財産権を保護または実行するために、クレームを出したり、訴訟を提起したりする必要があることを発見するかもしれない。私たちが特許や他の専有権に関連する任意の訴訟や他の手続きを弁護したり、訴訟を提起するコストは巨大かもしれません。たとえ解決策が私たちに有利であっても、訴訟は私たちの経営陣の注意をそらすかもしれません。私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの資源を持っているので、私たちよりも複雑な特許訴訟の費用を効果的に受けるかもしれない。特許訴訟または他の訴訟の開始と継続による不確実性は、私たちの研究開発努力を延期し、私たちが運営を継続する能力を制限する可能性がある。

インテグリンによる療法の将来性が進んでいるため，第三者の権利を侵害することなく操作の自由を最終的に評価することは困難である。多くの会社が未解決の特許出願を持っており、私たちが追求している目標と同じまたは類似した目標に対するインテグリン、または私たちの候補製品と類似した化合物をカバーするインテグリンを広くカバーする特許を発行している。もし許可が得られなければ、私たちの候補製品の商業化が延期されるかもしれない。第三者に発行される特許または他の第三者知的財産権が、私たちの製品、候補製品またはその要素、または私たちの開発計画に関連する製造または使用をカバーする場合、私たちの競争地位は影響を受ける可能性がある。この場合、私たちは、そのような特許が満了するまで、製品または候補製品を開発または商業化することができない場合があり、または関連する第三者知的財産権を無効または無効にするか、または知的財産権所有者とライセンス契約を締結することができない場合がある(商業的に合理的な条項で利用可能であれば)。私たちが知らない発行された特許が存在する可能性があり、これらの特許は第三者が保有しており、発見されて有効かつ強制的に実行可能であれば、私たちのミントプラットフォームおよび候補製品によって侵害される可能性がある。私たちが知らない未解決の特許出願は、発行された特許を招く可能性もあります。これらの特許は、私たちのミントプラットフォームや候補製品によって侵害される可能性があります。もしこのような侵害クレームがあれば

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起訴されて成功すれば、私たちは3倍の損害賠償金と故意に侵害される可能性のある弁護士費を含む巨額の損害賠償金の支払いを要求されるかもしれません。私たちは私たちの候補製品を放棄したり、任意の特許所有者に許可を求めたりすることを余儀なくされるかもしれません。許可証が商業的に合理的な条項で提供されることを保証することはできない。

私たちはまた関連する第三者特許や出願を決定できない可能性がある。例えば、2000年11月29日までに提出された米国出願と、その日以降に提出されたいくつかの米国出願は、該当する特許が取得されない限り、米国国外に提出されないであろう。米国および他の地方の特許出願は、優先権を要求する最初の出願の約18ヶ月後に発行され、このような最も早い出願日は、一般に優先権日と呼ばれる。したがって、私たちの候補製品またはミントプラットフォームに関する特許出願は、私たちが知らずに他の人に提出されたかもしれない。さらに、いくつかの制限の下で、公表された係属中の特許出願は、私たちのMINTプラットフォーム、私たちの候補製品、または私たちの候補製品の使用をカバーするために、後で修正することができる。第三者知的財産権者たちもまた私たちに権利侵害請求を積極的に提起するかもしれない。私たちは私たちがこのような侵害請求を成功的に解決したり、他の方法で解決できるという保証はない。もし私たちが受け入れられる条項で未来のクレームを成功的に解決できなければ、私たちは費用が高く、予測できない、時間のかかる訴訟を行うことを要求されるかもしれません。もし承認されれば、私たちの製品を販売する上で重大な遅延に遭遇するかもしれません。私たちにクレームを出した当事者は、彼らがより多くの資源を持っているので、私たちよりも複雑な特許訴訟の費用を効果的に維持することができるかもしれない。さらに、知的財産権訴訟や行政訴訟に関連する大量の開示要求により、私たちのいくつかの機密情報が開示によって漏洩される可能性がある。また、, いかなる訴訟の開始および継続によって生じるいかなる不確実性も、私たちが追加資金を調達する能力に重大な悪影響を及ぼすか、または私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちがこのような紛争で失敗すれば、損害賠償金の支払いを余儀なくされるほか、私たちの権利侵害と思われる任意の候補製品の商業化は一時的または永久的に禁止される可能性がある。可能であれば、私たちは第三者の知的財産権を侵害しないように、候補製品の再設計を余儀なくされる可能性もあります。これらのすべての事件は、私たちが最終的に勝っても、私たちが大量の財務と管理資源を移転する必要があるかもしれません。そうでなければ、私たちは私たちの業務に投入することができ、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。

知的財産権訴訟は私たちに大量の資源を費やし、私たちの人員の正常な義務に対する注意を分散させるかもしれない。

正当な理由があるかどうかにかかわらず、知的財産権クレームに関連する訴訟や他の法律手続きは予測できず、通常コストが高く、時間がかかり、私たちの核心業務から大量の資源を分流し、私たちの技術と管理者の正常な職責を分散することを含むかもしれない。さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。また、公聴会、動議、または他の一時的な手続きまたは事態の発展の結果が公表される可能性があり、証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思う場合、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、このような訴訟または訴訟は、私たちの運営損失を大幅に増加させ、開発活動または任意の将来の販売、マーケティング、または流通活動に使用することができるリソースを減少させる可能性がある。

私たちはそのような訴訟や法的手続きを適切に行うのに十分な財政的または他の資源がないかもしれない。私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの財政資源とより成熟して発展した知的財産権の組み合わせを持っているので、このような訴訟や法的手続きの費用を私たちよりも効率的に負担するかもしれない。したがって、私たちは努力したにもかかわらず、私たちは第三者が私たちの知的財産権を侵害したり、流用したり、私たちの知的財産権に成功したりすることを防ぐことができないかもしれない。特許訴訟または他の訴訟の開始と継続によって生じる不確実性は、市場での競争能力に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちは、私たちまたは私たちの従業員またはコンサルタントが、私たちの従業員またはコンサルタントの元の雇用主またはその顧客のいわゆる商業機密を誤って使用または開示したと非難されるかもしれない。これらのクレームの弁護コストは高いかもしれませんが、私たちがそうしなければ、私たちは金銭損害賠償の支払いを要求され、貴重な知的財産権や人員を失う可能性があります。

私たちの経営陣を含め、私たちの多くの従業員は、以前、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む大学やバイオテクノロジーやバイオ製薬会社に雇われていました。従業員の中には所有権、秘密、業界禁止協定に署名した人もいます

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就職します。現在、私たちのクレームについて解決されていないにもかかわらず、私たちは、これらの従業員、私たちの許可者または協力者の従業員、または私たちが意図していない、または他の方法でその前の雇用主の商業秘密または他の固有情報を使用または漏洩した疑いを受ける可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちまたは私たちの許可者や協力者がこのようなクレームを弁護できなかった場合、金銭的損害賠償の支払いに加えて、貴重な知的財産権や人員を失う可能性があります。重要な研究者や彼らの作業製品を失うことは、私たちの候補製品の開発と最終的な商業化の能力を阻害したり、私たちの候補製品の開発と商業化を阻止したりする可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性があります。私たちや私たちの許可者や協力者がこれらのクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。

特許条項は候補製品に対する私たちの競争地位を十分に長く保護するのに十分ではないかもしれない。

特許の寿命は限られている。米国では、すべての維持費が適時に支払われる場合、特許の自然失効時間は、通常、米国で最初の非臨時出願日から20年である。様々な特許期間の調整または延長を行うことができるが、特許の有効期限およびその提供される保護は限られている。私たちの候補製品が特許を取得しても、特許有効期限が切れると、私たちは模造薬や生体模倣薬を含む競争製品からの競争に直面するかもしれない。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちが持っている特許と許可された特許の組み合わせは、他社が私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない。

私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって提出された様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。

特許および/または出願の定期維持費、継続費、年会費、および様々な他の政府費用は、特許および/または出願の有効期間内にいくつかの段階で米国特許商標局および米国以外の様々な政府特許機関に支払われる。私たちは私たちにこれらの費用を支払うことをシステム的に想起させ、私たちはコンサルタントと外部会社を招聘し、および/または私たちの外部弁護士に依存してUSPTOと非米国特許機関にこれらの費用を支払う。米国特許商標局および様々な非政府特許機関は、特許出願中にいくつかのプログラム、文書、費用支払い、および他の同様の条項を遵守することを要求する。私たちは評判の良い法律事務所や他の専門家を招いて私たちの遵守を助けてくれました。多くの場合、不注意は滞納金を支払うことによって、あるいは規則を適用する他の方法で是正することができます。しかしながら、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効される可能性があり、それにより、関連法ドメインの特許権の一部または全部が失われる可能性がある。この場合、私たちの競争相手が市場に参入する可能性があり、このような状況は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。

米国特許と前米国特許法の変化は、特許の全体的な価値を低下させ、私たちの候補製品を保護する能力を弱める可能性がある。

米国又は他の管轄区域における特許法又は特許法解釈の変化は、特許出願をめぐる起訴及び発行された特許の実行又は弁護の不確実性及びコストを増加させる可能性がある。米国では，最近の特許法の大量修正やUSPTOルールの提案修正は，我々の技術を保護し，知的財産権を実行する能力に大きな影響を与える可能性がある。私たちはあなたに後続の裁決が私たちの特許や特許出願に悪影響を与えないということを保証できません。我々の将来の特許取得能力に関する不確実性の増加に加えて，このような事件の結合は，いったん特許を付与する価値に関する不確実性をもたらしている.米国議会、連邦裁判所、USPTO、および特許保護を求める可能性のある他の国の同様の立法および規制機関の決定によれば、特許を管理する法律および法規は、予測不可能な方法で変化する可能性があり、特に医薬品特許保護において、新しい特許を取得したり、私たちまたは私たちの許可者または協力者の既存の特許を実行したりする能力を弱めることになる。

もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受けるかもしれません。

我々の一般法商標または商号は、挑戦、侵害、回避、または汎用商標として発表されるか、または他の商標を侵害すると判断される可能性がある。私たちはこれらの商標や商品名の権利を保護できないかもしれないし、潜在的なパートナーの名前を承認するためにこれらの名前を得る必要があるので、これらの名前の使用を停止させることができないかもしれません

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カタログ表

私たちが興味を持っている市場の顧客。もし私たちが私たちの商標と商号に基づいて名称を確立することができなければ、私たちは効果的に競争できないかもしれません。これは私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に重大で不利な影響を与えるかもしれません。

政府の規制に関連するリスク

私たちおよび/または私たちの協力者は、アメリカや外国の規制機関の承認を得ることができないか、遅延する可能性があるので、私たちの候補製品を商業化することができません。

私たちの候補製品は広範な政府法規の制約を受けており、これらの法規は薬品の研究、テスト、開発、製造、承認、記録保存、報告、ラベル、貯蔵、包装、広告と販売促進、定価、承認後の監視、マーケティングと流通に関連する。新薬が発売される前に、アメリカと多くの外国司法管轄区で厳格な臨床前試験と臨床試験、及び広範な監督管理許可手続きを成功に完成する必要がある。これらと他の規制要件を満たすことは高価で、時間がかかり、不確定であり、予期しない遅延が生じる可能性がある。私たちが単独で開発したり、私たちの協力者と協力して開発した候補製品は、私たちまたは私たちの既存または未来の協力者がそれらを販売するために必要な規制承認を得ないかもしれません。

われわれはこれまで臨床試験を行って管理した経験がなく，これらの試験はFDAの承認を含めて規制部門の承認を得る必要がある。FDAおよび他の承認を得るのに要する時間は予測不可能であるが、一般に、候補製品のタイプ、複雑性、および新規性に依存する臨床試験の開始後数年後に必要である。FDAとその外国の同業者が私たちを監督する時に使用する基準は判断する必要があり、しかも変化する可能性があり、これはそれらの応用を確定的に予測することを困難にする。著者らは臨床前と臨床活動データに対するいかなる分析も監督管理機関の確認と解釈を得る必要があり、これは監督部門の承認を延期、制限或いは阻止する可能性がある。私たちまたは私たちの協力者はまた、将来の立法または行政行動、または製品開発、臨床試験、およびFDA規制審査中のFDA政策の変化など、新しい政府法規による予期しない遅延またはコスト増加に遭遇する可能性がある。また、新冠肺炎に関連する感染と死亡は世界のある医療と医療監督システムを乱している。このような干渉は，FDAや類似の外国規制機関から医療資源を分流したり，その審査を実質的に延期したりする可能性がある。このような干渉が発生した場合、これらの干渉がどのくらい続くかは不明である。このような中断による臨床前研究或いは臨床試験のいかなる延期或いは優先順位の取り消し、或いは監督審査の遅延は、著者らの候補製品の開発と研究に重大な影響を与える可能性がある。より多くの立法変化が公布されるかどうか、あるいはFDAや外国の法規、ガイドラインまたは解釈が変わるかどうか、あるいはこれらの変化の影響(あれば)は予測できない。

私たちが開発している候補製品を考慮して、単独開発でも、私たちのパートナーと共同開発しても、新しい治療方法を代表しており、FDAとその外国の同業者はまだこれらの候補製品についていかなる明確な政策、やり方或いはガイドラインを制定していないかもしれない。さらに、FDAは、私たちが提出する可能性のある任意の秘密協定に応答して、私たちが予想していなかった要求を定義するかもしれない。このような反応は私たちの候補製品の臨床開発を延期するかもしれない。また，ある疾患の承認を求める可能性があるため，規制部門の承認を得るためには，これらの疾患を治療するための候補製品(あれば)が安全かつ有効であるだけでなく，既存製品よりも安全または効率的であることを臨床試験により証明する必要があるかもしれない。また、近年、FDAは新薬承認手続きとFDA標準の面で、特に製品安全の面で、ますます大きな公衆と政治的圧力に直面している。

必要な承認を得る上でのどんな遅延や失敗も、私たちが承認を求めている特定の候補製品から収入を創出する能力に重大で不利な影響を与える可能性があります。さらに、どんな販売製品の規制承認も、私たちがその製品を販売する承認用途やラベルまたは他の制限によって制限される可能性があります。

私たちはまた未来に多くの外国の監督管理要求の制約を受け、これらの要求は臨床試験の進行、製造とマーケティング許可、定価と第三者精算を管理している。外国の監督管理審査の流れは国家/地区によって異なり、上述のFDA審査プロセスに関連するすべてのリスクと、外国司法管轄区の現地法規を満たすことによるリスクを含む可能性がある。さらに、承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得るのに要する時間とは異なる可能性がある。FDAの承認は米国以外の規制機関の承認を得ることを保証することはできず、その逆も同様である。米国や外国の監督管理機関による候補製品の承認が遅延されたり、得られなかったりすることは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。

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私たちの候補製品が規制機関の承認を得ても、私たちは持続的な規制義務と持続的な規制審査の制約を受けることになり、これは多くの追加費用を招く可能性がある。また、私たちの候補製品が承認されれば、ラベルや他の制限、市場撤退の影響を受ける可能性がある。もし私たちが規制要求を守らなかったり、私たちの製品が予期しない問題に遭遇したら、私たちはまた処罰されるかもしれない。

私たちまたは私たちの既存または未来のパートナーが私たちの候補製品のために獲得した任意の規制承認は、製品上場によって承認された指定用途の制限または承認条件によって制限される可能性があり、または候補製品の安全性および有効性を監視するために、コストの高い上場後のテストおよび監督要件を含む可能性がある。

さらに、FDAまたは同様の外国規制機関が私たちの任意の候補製品を承認する場合、製品の製造過程、ラベル、包装、流通、承認後の監視および不良事象報告、貯蔵、輸入、輸出、広告、販売促進および記録は、広く持続的な規制要件を受けるだろう。FDAは重要な上場後の権力を持ち、新しいセキュリティ情報に基づいてラベルを変更することを要求する権力と、発売後の研究或いは臨床試験に製品使用に関連する安全リスクの評価を要求すること、或いは市場からその製品をリコールすることを要求する権力を含む。FDAはまた、承認された薬物の流通または使用にさらなる要求または制限を加える可能性がある承認後のREMS計画を要求する権利がある。我々は将来の製品を製造するための製造施設であり，あればFDAや他の規制機関の定期審査や検査も受け，引き続きcGMP要求に適合しているかどうかを含む。もし私たちの第三者製造業者、製造プロセス、または施設が任意の新しいまたは以前に未知の問題を発見した場合、製品を市場から引き下げることを含む製品、製造業者、または施設の制限を引き起こす可能性がある。もし私たちが第三者メーカーに依存すれば、私たちはこのような製造業者が適用された規制を遵守することを制御できないだろう。どんな製品の普及と広告もまた規制要求と持続的な規制によって検討されるだろう。FDAはメーカーがその製品を使用する通信に厳しい制限を加えている。FDAによって承認されたラベルと一致しないか、またはFDA規定に適合しない方法で候補製品を宣伝すれば, 私たちは法執行行動の影響を受けるかもしれない。もし私たちまたは私たちの既存または未来のパートナー、製造業者、またはサービスプロバイダが、私たちが製品を販売するアメリカまたは外国の管轄区域に適用される持続的な法規要件を遵守できない場合、私たちまたは彼らは罰金、警告状、臨床試験の一時停止、FDAまたは同様の外国の規制機関が未解決の申請または承認された申請の承認を遅延または拒否する補充、一時停止または監督許可の撤回、製品のリコールと差し押さえ、製品の行政拘留、製品の輸出入の許可、経営制限、禁止、禁止を拒否する可能性がある。民事処罰と刑事起訴。

その後、予想されていない深刻度または頻度の有害事象、または当社の第三者製造業者または製造プロセス、または規制要件を遵守できなかったことを含む製品に以前に未知の問題が存在することが発見され、以下のことが含まれる可能性がある

•製品の販売または製造を制限し、製品を市場からリコールまたは自発的または強制的にリコールすること

•臨床試験に罰金、警告、または無見出し手紙または一時停止を科す

•FDAは、私たちまたは私たちの戦略的パートナーが提出した係属中の出願または承認された出願を承認することを拒否する

•製品の許可承認の一時停止または取り消し；

•輸入または輸出の許可を差し押さえ、差し押さえたり、または拒否したり；

•民事または刑事処罰を禁令または適用する。

FDAの政策は変わる可能性があり、政府は私たちの候補製品に対する規制承認を阻止、制限、または延期するための追加法規を公布するかもしれない。例えば2016年12月21日ST世紀治療法案、あるいは治療法案、署名が法律となる。その他の事項以外に、“治療法案”は薬品と生物製品の監督管理を現代化し、革新を刺激することを目的としている。私たちが既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合や、新しい要求や政策を採用することができない場合、または規制適合性を維持できない場合、私たちが得る可能性のあるマーケティング承認を失う可能性があり、収益性を実現または維持できない可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。

米国や海外の将来の立法や行政や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度も予測できない。FDAの人員配置の変化

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カタログ表

FDAの応答遅延、またはその審査提出または申請、規制または指導の発表、または規制要件をタイムリーにまたは全く実施または実行する能力がない可能性がある。連邦政府が再び大幅に停止すれば、2018年12月22日から2019年1月25日までに発生したような結果にもつながる。これらの要求がどのように実施されるか、およびそれらがFDAがその規制権力を行使する能力にどの程度影響するかを予測することは困難である。いかなる立法、行政命令、あるいは機関の資金ミスがFDAが正常な過程で監督と活動に参加する能力に制限を与える場合、私たちの業務はマイナスの影響を受ける可能性がある。

私たちは医療立法改革措置の困難に直面するかもしれない。

既存の規制政策は変わる可能性があり、私たちの候補製品に対する規制承認を阻止、制限、または延期するための追加の政府法規が公布されるかもしれない。米国や海外の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちが既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、または規制適合性を維持できない場合、私たちは私たちが得る可能性のあるマーケティング承認を失う可能性があり、利益を達成したり維持することができないかもしれない。

アメリカでは、医療費用を統制するための多くの立法計画が続いているだろう。例えば，2010年3月，“患者保護と平価医療法案”(Patient Protection And Affordable Care Act)−“医療·教育調整法案”(Healthcare And Education Harciliation Act)やACA−−改正により公布され，政府と民間保険会社が医療保健に融資する方式を大きく変え，米国製薬業に重大な影響を与えた。ACAは他の事項に加えて、(I)後続の生物製品のためのライセンスフレームを作成することによって、治療用生物製品を低コストの生体模倣薬の潜在的な競争を受けさせ、(Ii)新しい方法の使用を禁止し、この方法に基づいて、吸入、輸液、点滴、インプラントまたは注射された薬物および治療性生物製品計算メーカーが医療補助薬物還付計画の下で不足している税金還付を計算し、(Iii)医療補助薬物還付計画下でメーカーが不足している最低医療補助税還付を増加させ、税金還付計画を医療補助管理の看護組織に登録されている個人に拡大する。(4)特定のブランドの処方薬および治療用生物製品の製造業者は、特定の政府医療プランにおける市場シェアに基づいて、これらのエンティティ間で割り当てられた年間控除不可能な費用および税収決定に基づいて決定される；(5)新しいMedicare Part D保証ギャップ割引計画を確立し、製造業者は、その保証間隔期間内に条件を満たす受益者に適用ブランド薬品および治療用生物製品交渉価格の70%の販売時点割引を提供することに同意しなければならず、メーカーの外来薬および治療用生物製品としてMedicare Part Dの条件を組み込む；(Vi)医療補助計画の資格基準を拡大する, 各州がより多くの個人に医療補助カバー範囲を提供することを可能にし、連邦貧困レベル133%以下の収入を有する個人のために新たな強制資格カテゴリを増加させることによって、メーカーの医療補助リベート責任を潜在的に増加させること、(Vii)公衆衛生計画下で割引を得る資格を有する実体を拡大すること、(Viii)患者を中心とした新たな結果研究所を作成し、監督、優先事項を決定し、臨床有効性比較研究を行い、このような研究に資金を提供すること、および(Ix)連邦医療保険·医療補助サービスセンター(CMS)に医療保険革新センターを設立し、革新的な支払いおよびサービス交付モデルをテストし、連邦医療保険および医療補助支出を低減するために、(Ix)連邦医療保険·医療補助サービスセンター(CMS)に医療保険革新センターを設立し、革新的な支払いとサービス送達モデルをテストするために、連邦医療保険·医療補助サービスセンター(CMS)に医療保険革新センターを設立し、革新的な支払いとサービス交付モデルをテストするために、連邦医療保険·医療補助サービスセンター(CMS)に医療保険革新センターを設立し、連邦医療保険·医療補助サービスセンター(CMS)に医療保険処方薬の支出が含まれているかもしれない。

トランプ政権中に取られた措置を含むACAのすべてまたはいくつかの条項を修正、廃止、または他の方法で無効にするための立法および司法努力が行われた。他にも、税法には、2019年1月1日からACAが1年の全部または一部の期間に合格医療保険を維持できなかった個人に対して実施された税収ベースの分担責任支払いを廃止する条項が含まれており、これは一般に“個人強制”と呼ばれる。2020年11月、米国最高裁判所は、個人強制令が違憲だとする米国第五巡回控訴裁判所の裁決について口頭弁論を行った。2021年6月17日、米国最高裁はACAへの挑戦を却下したが、ACAの合憲性を具体的に裁くことはなかった。したがって、ACAは現在の形態で継続的に有効であるだろう。また，米国最高裁が裁決を下す前に，総裁·バイデンはACA市場による医療保険の取得を目的とした2021年2月15日から2021年8月15日までの特別保険期間を開始する行政命令を発表した。行政命令はまた、作業要求を含む医療補助モデル項目および免除計画の再検討、医療補助またはACAによる医療保険カバー範囲の獲得による不必要な障害をもたらす政策の再検討、医療補助またはACAによる医療保険の取得を制限する既存の政策および規則の見直しを指示する。ACAは未来にさらなる司法や議会の挑戦を受ける可能性がある。ACAまたはその実施条例またはその内容の一部を廃止、置換、修正または廃止するためのいかなる努力、およびバイデン政府の医療改革措置がACAまたは我々の業務にどのように影響するかは不明である。また…, 2020年連邦支出計画は永久に廃止され、2020年1月1日からACAが規定しているあるものに対して

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高コストの雇用主が協賛する保険計画や非免除医療機器に徴収される医療機器消費税は，2021年1月1日から施行され，健康保険会社の税収も廃止された。また，2018年に両党予算法案(BBA)などがACAを改正し，2019年1月1日から施行され，連邦医療保険D部分に参加する製薬メーカーが不足している販売時点割引を50%から70%に引き上げ，多くの連邦医療保険薬物計画のカバーギャップを縮小し，通常は“ドーナツ穴”と呼ばれている。また，CMSは各州により大きな柔軟性を与える最終規則を発表し，2020年1月1日から個人や小団体市場の保険会社に基準を設定し，ACAがこのような市場で販売されている保険計画に要求される基本的な健康福祉を緩和する可能性がある

また，ACAが公布されて以来，米国は医療支出を削減するために他の立法改正を提案し，採択した。2011年8月2日、それ以外にも、2011年予算統制法案は国会支出削減措置を制定した。赤字削減合同特別委員会の任務は、2013年から2021年までの間に少なくとも1.2兆ドルの赤字削減を提案することであるが、同委員会は必要な目標を達成できず、立法をいくつかの政府プロジェクトに自動的に削減することを触発した。これには，各年度にプロバイダに支払われる連邦医療保険総額が2%減少することが含まれており，2013年4月1日から施行され，国会がさらに行動しない限り2030年まで有効である。CARE法案は2020年3月に法律に署名し、新冠肺炎の疫病の影響を受けた個人と企業に財政支援と資源を提供することを目的とし、2020年5月1日から2020年12月31日までの間に2%の連邦医療保険の自動減額を停止し、自動減支を1年延長し、2030年まで延長する。2021年総合支出法案は、2%の連邦医療保険自動減額停止期間を2021年3月31日に延長する。また、2012年の“米国納税者救済法”は、病院、画像センター、癌治療センターを含むいくつかの医療サービス提供者への医療保険支払いをさらに減少させ、政府が提供者に多額の支払いを取り戻す訴訟時効を3年から5年に延長した。連邦支出がさらに減少すれば，予想される予算不足も関係機関の能力に影響を与える可能性がある, 例えばFDAや国家衛生研究院は現在のレベルで運営を続けている。連邦贈与と契約に割り当てられた金額は減少またはキャンセルされる可能性がある。これらの削減は、関連機関が研究開発、製造、マーケティング活動を適時に審査·承認する能力にも影響を与える可能性があり、私たちが開発、マーケティング、販売する可能性のある任意の製品を開発、販売する能力を遅らせる可能性があります。

また、支払い方法は医療立法と規制措置の影響を受ける可能性がある。例えば、2003年の“連邦医療保険処方薬、改善と現代化法案”(MMA)は連邦医療保険カバーと薬品の支払い方式を変えた。この立法は高齢者が薬品を購入する医療保険のカバー範囲を拡大し、医師が管理する薬品の平均販売価格に基づく新しい精算方法を導入した。しかも、この法案はどんな治療カテゴリーでもカバーされる薬物の数を制限するための権力を提供する。MMAは連邦医療保険受益者の薬品福祉にのみ適用されるが，個人支払者は自分の精算料率を設定する際に連邦医療保険カバー政策や支払い制限に従うことが多い。したがって、MMAによるいかなる償還減少も、個人支払者支払いのような減少をもたらす可能性がある。

最近、政府はメーカーがその販売する製品に価格を設定する方式をより厳格に審査し、これはいくつかの国会調査を招き、連邦と州立法を提出し、製品定価の透明性を高め、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、連邦医療保険下の薬品コストを下げ、政府計画の薬品の精算方法を改革することを提案し、公布した。連邦レベルでは、前トランプ政権が提出した2021年度予算提案には、薬物プロセスの削減、競争の増加、患者の自己負担薬品コストの低減、および患者の獲得コストの低い模倣薬と生物類似薬を獲得するための立法提案を支援するための1350億ドルの手当が含まれている。特に、2020年7月24日と2020年9月13日に、トランプ政権は処方薬の定価に関するいくつかの行政命令を発表し、政府のいくつかの提案を実施しようとしている。FDAはまた、カナダからの薬物輸入計画の制定と提出に指導を提供する最終規則を2020年9月に発表した。2021年7月、総裁·バイデンはカナダからの薬品輸入を支持し、処方薬コストの低減に努力し、衛生と公衆サービス部に2021年夏の終了前に薬品定価問題を解決する計画を制定することを要求し、連邦貿易委員会がその規則を利用して権利を制定し、模倣薬と生物模倣薬を市場に導入することと関連する不公平な反競争行為に打撃を与えることを奨励する行政命令を発表した。

また、2020年11月、HHSは薬品メーカーの値下げに対する安全港保護を廃止し、直接或いは薬局福祉マネージャーを通じて、値下げした避風港保護をD部分下の計画スポンサーに移し、法律が値下げを要求しない限り、法規を決定した。この規定はまた、販売時点での値下げを反映するための新しい避難港を作成し、薬局福祉マネージャーと製造業者との間のいくつかの固定料金手配のための避難港を作成する。CMSはまた、ある医師が管理する薬物の連邦医療保険B部分支払いを最低レベルに制限する暫定最終規則を発表した。トランプ総裁の最恵国行政命令を実施した

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他の経済先進国で支払われた価格は、2021年1月1日に発効する。2020年12月28日、カリフォルニア州北部の米国地方裁判所は、臨時最終規則の執行を禁止する全国的な予備禁止令を発表した。2020年12月、CMSは医療補助薬品返却計画に基づいて、薬局福祉マネージャーアキュムレータ計画の影響を受けるメーカー支援計画の規定、およびいくつかの価値に基づく調達手配に関する最適価格報告を含む重大なメーカー価格報告変化を実施した最終規則を発表した。2021年9月9日、バイデン政府は範囲の広い政策提案リストを発表し、その大部分は薬品価格と薬品支払いを低減するために国会が実行する必要がある。他の改革措置の中で、HHS計画には、連邦医療保険交渉価格の許可と価格上昇の抑制、サプライチェーンの強化、生体模倣薬と後発薬の促進、価格透明性の向上の市場変化を含む処方薬価格の引き下げの提案が含まれている。これらの取り組みは最近ピークに達し、2022年8月に“インフレ低減法案”(IRA)が公布され、衛生·公衆サービス部は、少なくとも7年間(生物製品は11年)の高支出単一由来薬のみに適用されるにもかかわらず、CMSが連邦医療保険B部分およびD部分精算に基づくいくつかの薬物および生物製品の販売価格について交渉することを許可する。交渉価格は2026年に初めて発効し，2023年10月から法定最高価格を上限とし，インフレ率よりも高い速度で連邦医療保険B部分とD部分の薬物価格を向上させる製薬業者を懲罰する。アイルランド共和軍は衛生·公衆サービス部長が指導を通じてその中の多くの規定を実施することを許可しました, 規制ではなく最初の数年間ですIRAを守らないメーカーは民事罰金を含めて様々な処罰を受ける可能性がある。アイルランド共和軍はまた、ACA市場で医療保険を購入した個人に2025年まで強化された補助金を提供する。このような規定は法的挑戦を受ける可能性があるにもかかわらず、2023年から段階的に施行されるだろう。これらの新しい法規がどの程度施行されるか、これらの法規やバイ登政府の将来の任意の立法や法規が、私たちの収入の創出と収益を実現する能力を含む、私たちの業務にどの程度影響を与えるかは不明である。

州レベルでは、立法機関は、価格または患者の精算制限、割引、特定の製品参入およびマーケティングコスト開示の制限、および透明性措置を含む、価格または患者の精算制限、割引、特定の製品参入およびマーケティングコスト開示の制限および透明性措置を含む医薬品および生物製品の定価を制御するための法規を立法および実施することが増えており、場合によっては、他の国からの輸入および大量購入を奨励することが目的である。私たちは将来的により多くの州と連邦医療改革措置を取ることが予想され、そのいずれも連邦と州政府が医療製品およびサービスのために支払う金額を制限する可能性があり、これは私たちの候補製品やセット診断に対する需要の減少または追加の価格設定圧力を招く可能性がある。

ACAや将来講じられる可能性のある他の医療改革措置は，より厳しいカバー基準を招き，我々が受け取った任意の承認製品の価格に追加的な下り圧力をもたらす可能性が予想される。コスト抑制措置や他の医療改革を実施することは、私たちの収入の創出、利益の実現、あるいは私たちの製品の商業化を阻止するかもしれない。

医療提供者、医療機関、顧客および第三者支払者との業務および関係は、適用される反賄賂、リベート、詐欺および乱用、透明性および他の医療およびプライバシーの法律法規の制約を受けることになり、これは、法執行行動、刑事制裁、民事処罰、契約損害、名声損害、行政負担、利益および将来の収入減少などの問題に直面する可能性があります。

私たちの現在と未来の医療提供者、医療機関、第三者支払者と顧客との手配は、私たちの候補製品の研究、マーケティング、販売、流通の業務または財務配置と関係を制約する可能性がある広範な反賄賂、詐欺、乱用、および他の医療保健法律と法規に直面させています。また，米国連邦政府および我々が業務を展開している州や外国政府による患者データのプライバシーや安全の規制を受ける可能性がある。適用される連邦と州の反賄賂と医療に関する法律法規による制限は、

•連邦反リベート法規は、他の事項に加えて、個人および実体が任意の商品またはサービスを誘導または奨励するために、現金または実物形態で直接または間接的に報酬を請求、提供、受け入れ、または提供することを禁止し、個人の推薦または購入、注文または推薦を奨励し、これらの商品またはサービスは、連邦および州医療保健計画(例えば、連邦医療保険および医療補助)に従って支払うことができる。個人またはエンティティは、法規または法規違反の具体的な意図を実際に知る必要がなく、違反を実施することができる

•連邦刑事及び民事虚偽クレーム及び民事罰金法律であって、民事告発者又は個人又は実体に対する訴訟によって強制的に執行することができる連邦“虚偽請求法”を含む民事罰金法であって、他に加えて、虚偽又は詐欺的クレームの提出を故意に又は提出させることを禁止し、虚偽又は詐欺的クレームに関連する虚偽記録又は陳述を作成、使用又は使用させることを知っているか、又は虚偽又は詐欺的クレームに関連する虚偽記録又は陳述を故意に作成又は使用することを禁止する

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連邦政府への支払い義務を回避、減少または隠蔽するための虚偽陳述。さらに、ラベル外販売促進を含むいくつかのマーケティング行為は、虚偽クレーム法律に違反する可能性もある。また、連邦“虚偽申告法”によると、連邦“反リベート条例”違反による物品やサービスのクレームが虚偽または詐欺的クレームを構成していると断言できる

•HIPAAは、刑事および民事責任を規定し、他の事項に加えて、任意の医療福祉計画を詐欺の任意の医療福祉計画を知りながら実行または意図的に実行または実行しようとすることを禁止し、または医療福祉、プロジェクトまたはサービスの提供または支払いに関連する重大な事実を知り、または故意に隠蔽または隠蔽し、または任意の重大な虚偽陳述を行うことを禁止する；連邦反リベート法規と同様に、個人またはエンティティは、法規または法規違反の具体的な意図を実際に理解する必要がなく、違反行為を実施することができる

•HITECHによって改正されたHIPAAおよびそのそれぞれの実施条例は、2013年1月25日に発表された最終総合規則を含み、特定のヘルスケア提供者、健康計画およびヘルスケア交換所(カバーエンティティと呼ぶ)およびその事業パートナーが、個人が識別可能な健康情報のプライバシー、セキュリティおよび伝送を保護する上で、個人が識別可能な健康情報を記憶、使用または開示することに関するいくつかのサービス(強制契約条項を含む)の義務を規定し、個人が健康情報の安全を識別できる特定の違反に違反した場合に影響を受けた個人および規制当局を通知することを要求する。連邦立法は、ACAおよびその実施条例の一部として一般的に呼ばれ、ACAおよびその実施条例の一部として、Medicare、Medicaidまたは児童健康保険計画に従って精算可能な保険薬品、設備、バイオ製品および医療用品のいくつかの製造業者に、医師(医師、歯科医師、検眼師、足科医師および脊椎マッサージ師を含むと定義される)および教育病院のいくつかの支払いおよび他の価値移転に関する情報、および上述の医師およびその直系親族が所有する所有権および投資権益を毎年CMSに報告し、検索可能なサイト上でこれらの情報を開示することを要求する

•カリフォルニア州およびマサチューセッツ州の法律および法規のような州プライバシー法律は、健康情報および他の個人識別情報の使用および開示に制限的な要求を加え(例えば、2018年6月、カリフォルニア州は“カリフォルニア消費者プライバシー法”を公布し、2020年1月1日に施行され、CCPAを改正し、2022年1月1日から追加の義務を追加する)“カリフォルニアプライバシー法”を公布し、カリフォルニア州住民にその個人情報のアクセスと削除、特定の個人情報共有からの離脱、その個人情報の使用に関する詳細な情報を取得する権利を選択し、違反行為に対する民事処罰を規定している。データ漏洩に対する個人的な訴権は、データ漏洩訴訟を増加させることが予想される。コンプライアンスコストと潜在的責任の増加を招く)

•1977年に改正された米国の“海外腐敗防止法”は、他の事項に加えて、米国企業およびその従業員および代理人が、外国政府関係者、国際公共組織および外国政府の所有または付属実体の従業員、外国政治職候補者、外国政党または官僚に腐敗または不正な支払いまたは任意の他の価値のあるものを提供、または間接的に提供することを禁止している

•同様の州および外国の法律、例えば、州反リベートおよび虚偽請求法は、民間保険会社によって精算される保健項目またはサービスを含む非政府第三者支払者に関する販売またはマーケティング手配およびクレームに適用可能である

•いくつかの州の法律は製薬会社が製薬業界の自発的なコンプライアンス基準と連邦政府が公布した関連するコンプライアンスガイドラインを遵守することを要求し、そのほか、薬品メーカーに医師と他の医療保健提供者への支払い金或いはマーケティング支出と薬品定価情報に関する情報を報告することを要求し、州と地方の法律は薬品販売代表の登録を要求し、そしてある場合の健康情報のプライバシーと安全を管理する州法律であり、その中の多くの法律は互いに大きく異なり、しかもよくHIPAAによって先制されず、それによってコンプライアンス仕事を複雑化させる。

もし私たちまたは私たちの協力者、製造業者、またはサービスプロバイダが適用された連邦、州、または外国の法律または法規に従わなかった場合、私たちは法執行行動の影響を受ける可能性があり、これは私たちの製品の開発、マーケティング、販売に成功する能力に影響を与え、私たちの名声を損なう可能性があり、私たちの製品に対する市場の受容度を低下させる可能性がある。これらの法執行活動には

•政府が援助している医療計画から除外されました

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•私たちの製品に付与された政府契約の資格は排除された。

プライバシー法、規則、法規はしばしば変化し、それらの範囲は新しい立法、既存の立法の改正と法執行の変化に従って絶えず変化する可能性があり、異なる司法管轄区域間で一致しない可能性がある。アメリカ、欧州連合と他のところでは、消費者、健康とデータ保護法の解釈と適用、特に遺伝子サンプルとデータの解釈と適用については、しばしば不確定、相互矛盾と絶えず変化している。したがって、予測可能な未来には、基準と法執行慣行を実施することはまだ確定していない可能性があり、私たちはこれらの未来の法律、法規、基準が私たちの業務にどのような影響を与える可能性があるかを決定することができない。私たちは、現在または未来の法律が、私たちが個人データを生成または維持することを阻止しないこと、または患者が(必要に応じて)彼らの個人データを使用することに同意することを保証することはできない；これらの場合のいずれも、必要な研究開発、製造、および商業化を阻止または発表することができ、これは、私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

我々の現在と将来の第三者の業務配置が適用される医療法律や法規に適合していることを確保するために努力しており、巨額のコストがかかる可能性がある。政府当局は、私たちの業務やり方が現在または未来に適合していないと結論するかもしれないが、詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規の適用に関する現行または将来の法規、機関指導または判例法に関連している。もし私たちの業務がこのような要求に違反していることが発見された場合、私たちは、民事、刑事および行政処罰、損害賠償、罰金、返還、監禁、削減または再構成、私たちの業務の削減、FDAの承認を得る資格を失ったこと、政府契約への参加、医療清算または他の政府計画(MedicareおよびMedicaidを含む)、誠実な監督および報告義務、または名声損害を含む重大な処罰を受ける可能性があり、これらはいずれも私たちの財務業績に悪影響を及ぼす可能性がある

このような危険が完全に除去されることは不可能だ。私たちの不正の疑いや疑いのある行動は、私たちの巨額の法的費用を招く可能性があり、私たちの弁護が成功しても、私たちの経営陣の業務運営への関心を移す可能性があります。さらに、お金、時間、そして資源の面で、適用された法律と法規を達成し、継続的に遵守することは私たちにとって高価かもしれない。

私たちがどんな候補製品を商業化することができても、これらの候補製品は不利な価格設定法規や第三者保険·清算政策の制約を受ける可能性があり、これは私たちの業務を損なうだろう。

新薬を管理する監督管理の審査、定価と精算の規定は国によって異なる。一部の国は薬品の販売価格が承認されてから発売されることを要求している。多くの国で、定価審査期間は発売が承認された後から始まる。一部の国外市場では、初歩的な承認を得た後であっても、処方薬の生物薬品の定価は依然として政府の持続的な制御を受けている。したがって、特定の国で製品の規制承認を受ける可能性がありますが、その後、価格規制の制約を受け、これらの規制は私たちの製品の商業発表を延期し、長い間遅延し、その製品をその国/地域で販売することによって生じる収入にマイナスの影響を与える可能性があります。不利な価格設定制限は、私たちの候補製品が規制部門の承認を得ても、1つ以上の候補製品への投資を回収する能力を阻害する可能性がある。

私たちが任意の製品を商業化することに成功した能力はまた、MedicareおよびMedicaid、個人健康保険会社および他の組織などの政府当局を含む、これらの製品および関連治療の保証範囲および十分な補償が第三者支払者からどの程度得られるかにある程度依存するであろう。自分の病状に医療サービスを提供する患者は通常，第三者支払者によってその治療に関連する費用の全部または一部を精算する。保証範囲と第三者支払者の十分な精算は新製品の受け入れ度に重要である。たとえ私たちが1つ以上の製品を市場に出すことに成功しても、これらの製品は費用効果があると思われない可能性があり、どの製品の精算金額も競争に基づいて私たちの製品を販売させるのに十分ではないかもしれません。我々の計画は開発の初期段階にあるため，現在のところそのコスト効果を決定することもできず，カバーや精算の可能なレベルや方法を決定することもできない.患者や医療保健提供者(政府や個人保険計画のような)に精算する第三者支払者は、製薬会社に価格に基づいて所定の割引を提供することを要求し、バイオ製薬製品の課金や精算金額の低減を求めている。私たちが開発した任意の製品のための価格、あるいはこれらの製品に提供される保険と補償ができれば、私たちの開発や他のコストに比べて不十分であり、私たちの投資リターンは悪影響を受ける可能性があります。

新たに承認された薬物の精算には大きな遅延がある可能性があり，カバー範囲はFDAや同様の外国規制機関がこの薬剤を承認する目的よりも限られている可能性がある

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さらに、精算を受ける資格があるということは、任意の薬物または治療用生物製剤がすべての場合に精算されることを意味するわけではなく、または精算の費用率は、研究、開発、製造、販売、および流通を含む私たちのコストを補うのに十分である。

適用すれば、新薬の一時精算レベルも私たちのコストを支払うのに十分ではないかもしれませんし、恒久的にはならないかもしれません。販売率は、精算されたより低いコストの薬物によって許容される支払いに基づく可能性があり、他のサービスの既存の支払いに統合される可能性があり、予算制限または連邦医療保険データの欠陥を反映する可能性がある。医薬品の正味価格は、政府医療計画または個人支払者が要求する強制的な割引またはリベート、および将来、米国価格よりも低い価格で販売される可能性のある国から医薬品を輸入することを制限する法律の緩和によって低下する可能性がある。また、米国には統一された保険と精算政策がなく、支払者によって引受と精算が大きく異なる可能性がある。したがって、第三者支払人から製品の保証と精算承認を得ることは時間がかかり、高価な過程であり、これは各支払人に科学的、臨床的、費用効果的なデータを提供し、個々の支払人に基づいて私たちの製品を使用するために必要かもしれないが、保証され、十分な精算を得ることは保証されないかもしれない。新たに承認された製品の保険カバーと精算に関する不確実性が大きい。第三者支払者は，自分の精算料率を設定する際には通常連邦医療保険カバー政策や支払い制限に依存するが，連邦医療保険確定に加えて，独自の方法や承認プロセスもある。私たちが開発し、規制承認を受けた新薬については、政府援助や個人支払者から保険と十分な販売率を迅速に得ることができず、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。

FDAの迅速なチャネル指定を求めることにした場合、より速い開発や規制審査や承認プロセスを招くことはないかもしれません。

私たちは私たちの1つ以上の候補製品のための迅速なチャネル認証を求めるかもしれない。重症または生命に危険な疾患の治療に使用され、そのような疾患が満たされていない医療需要を解決する可能性を示す薬剤がある場合、製品スポンサーはFDA迅速チャネル認証を申請することができる。FDAは幅広い裁量権を有しており，この称号が付与されているかどうか，したがって，ある特定の候補製品がこの称号を得る資格があると考えても，FDAがそれを付与することを決定することを保証することはできない。私たちが高速チャネル認証を受けたとしても、私たちは従来のFDAプログラムよりも速い開発過程、審査、または承認を経験しないかもしれない。FDAが我々の臨床開発プロジェクトのデータが高速チャネルの指定をサポートしなくなったと考える場合，その指定を撤回する可能性がある。

もし私たちが私たちのいくつかの候補製品のために孤児の薬物指定を求めることを決定すれば、私たちは成功しないかもしれないし、孤児の薬物指定に関連する利点を維持できないかもしれない。

私たちの業務戦略の一部として、私たちは私たちの1つ以上の候補製品のために孤児薬物認証を求めるかもしれませんが、私たちは成功しないかもしれません。米国やヨーロッパを含むいくつかの管轄区の規制機関は、患者数が比較的少ない薬物を孤児薬に指定する可能性がある。孤児医薬品法によれば、1つの薬剤がまれな疾患または疾患を治療するための薬剤である場合、FDAは孤児薬として指定することができる。米国では、まれな疾患または疾患の定義は、通常、患者数が20万人未満であること、または米国では患者数が20万人を超えることを意味するが、米国では、米国の販売から薬剤開発コストを回収することができる合理的な期待はない。米国では，孤児薬物指定は，臨床試験費用，税収割引，ユーザ費用減免のために贈与資金の機会を提供するなど，一方が財政的インセンティブを得る権利がある。さらに、孤児薬物指定を有する製品がその後、このような指定された疾患を有するFDAの最初の承認を得た場合、この製品は、孤児薬物排他性を得る権利があり、これは、FDAが7年以内に任意の他の出願を承認することができず、限られた場合、例えば孤児薬物に対して排他的な製品に対する臨床的利点を示すか、または製造業者が十分な製品数を保証できない限り、同じ適応で同じ製品を販売することを意味する。

特定の適応の中で我々の候補製品のために孤児薬物指定を獲得しても，薬品開発に関する不確実性により，これらの孤児指定適応候補製品の上場承認を得た最初の会社ではない可能性がある。さらに、孤児によって指定された適応よりも広い適応の承認を求める場合、またはFDAが指定要求に重大な欠陥があると後に決定した場合、または製造業者がまれな疾患または疾患を有する患者の需要を満たすのに十分な数の製品を保証できない場合、米国での独占営業権が制限される可能性がある。また，異なる活性部分を有する異なる薬剤が同じ条件で許可されるため，製品の孤児薬物排他性を獲得しても，この排他性は競合から製品を効率的に保護できない可能性がある。孤児製品が承認された後であっても、FDAが後者の薬剤の方が安全で、より有効であると結論した場合、FDAはその後、同じ活性部分を有する同じ薬剤を同じ疾患に使用することを承認することができる

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効果的あるいは患者の看護に重大な貢献をする。孤児薬物指定は薬物の開発時間や監督審査時間を短縮することもなく、監督審査或いは承認過程において薬物にいかなる利点をもたらすこともない。しかも、私たちは私たちの候補製品のために孤児薬物の称号を求めるかもしれないが、私たちは決してそのような称号を受けないかもしれない。

2017年12月22日に法律となる税改正立法に署名し、スポンサーが相殺と主張する可能性のある指定孤児製品の合格臨床研究費の金額を50%から25%に引き下げた。したがって、優位性をさらに制限し、将来的に孤児薬物の称号を求める私たちのビジネス戦略に影響を与える可能性がある。

私たちはアメリカとある外国の輸出入規制、制裁、禁輸、反腐敗法、反マネーロンダリング法律法規の制約を受けている。このような法律基準を遵守することは国内と国際市場での私たちの競争能力を弱めるかもしれない。私たちは違反によって刑事責任と他の深刻な結果に直面するかもしれないし、これは私たちの業務を損なうかもしれない。

我々は、米国輸出管理条例、米国税関条例、米国財務省外国資産規制弁公室によって実施された様々な経済·貿易制裁条例、1977年に改正された米国反海外腐敗法またはFCPA、米国連邦法典第18編201節に含まれる米国国内賄賂法規、米国旅行法、米国愛国者法、および私たちが活動している国の他の州と国の反賄賂および反マネーロンダリング法を含む輸出規制と輸入法律および法規の制約を受けている。腐敗防止法は広く解釈され、会社およびその従業員、代理人、請負業者、および他の協力者の許可、約束、提供、直接的または間接的に公共または民間部門の受給者に不当なお金または任意の他の価値のあるものを支払うことを禁止する。私たちは第三者を招いて私たちの製品を販売し、アメリカ国外で私たちの製品を販売し、臨床試験を行い、および/または必要な許可、許可証、特許登録、その他の規制承認を得ることができる。私たちは政府機関や政府付属病院、大学、その他の組織の役人や従業員と直接または間接的な相互作用を持っている。私たちは、私たちが明確に権限を持っていなくても、または実際にこれらの活動を理解していなくても、従業員、代理、請負業者、および他の協力者の腐敗や他の不法活動に責任を負わなければならないかもしれない。上記の法律および法規に違反するいかなる行為も、重大な民事および刑事罰金および処罰、監禁、輸出入特権の喪失、資格取り消し、税収の再評価、契約違反および詐欺訴訟、名誉損害、およびその他の結果を招く可能性がある。

米国以外の政府は厳しい価格制御を実施する傾向があり、これがあれば私たちの収入に悪影響を及ぼす可能性がある。

いくつかの国、特にEU加盟国では、処方薬の価格設定は政府によって統制されている。これらの国では、製品の発売許可を受けた後、政府当局との定価交渉にかなりの時間がかかる可能性がある。また、費用抑制措置の一部として、各国政府や他の利害関係者は価格や補償レベルにかなりの圧力をかける可能性がある。政治、経済、規制面の事態は定価交渉をさらに複雑化させる可能性があり、補償を受けた後、定価交渉が継続される可能性がある。EUの各加盟国が採用している参考定価と平行分配、あるいは低価格と高価な加盟国の間で裁定を行うことで、価格をさらに下げることができる。いくつかの国で保険範囲および精算または価格設定承認を得るために、私たちまたは現在または未来の協力者は、臨床試験または他の研究を行うことを要求される可能性があり、私たちの候補療法の費用対効果を他の利用可能な治療法と比較して、精算または価格設定承認を得るか維持することができる。第三者支払者や主管当局が割引を公表することは、公布国や他の国の価格や補償レベルにさらなる圧力を与える可能性がある。マーケティングを許可された候補製品が入手できない場合、または範囲または金額に制限されている場合、または定価が満足できないレベルに設定されている場合、私たちの業務、財務状況、運営結果、または見通しは実質的な悪影響を受ける可能性がある。また、イギリスの離脱により、イギリスとEUの間には2020年末までに包括的な貿易協定が交渉されるまでの過渡期がある。2021年からイギリスはGDPRの枠組みの下で3番目の国となった。しかし、私たちは負債、費用、コストを招くかもしれない, GDPRおよび適用されるEU加盟国およびイギリスプライバシー法で規定されている、これらの法律を遵守するために我々が講じた任意の措置に関する他の運営損失。

ヨーロッパのデータ収集は，個人情報の使用，処理，国境を越えた移行に関する限定的な規定によって制約されている.

EU個人健康データの収集と使用はデータ保護指令の規定により管轄され，2018年5月から一般データ保護条例(GDPR)の規定により管轄されている。これらの指令は，個人データに関する個人の同意，個人への情報提供，主管国家データ保護機関へのデータ処理義務の通知，個人データのセキュリティと秘密についていくつかの要求を行っている.データ保護指令とGDPRはまた，個人データをEUから米国に移行するための厳しいルールを実施している。また，GDPRは審査にも力を入れている

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欧州経済区にある臨床試験地点から米国や他の管轄区に個人データを移す場合については，欧州委員会はこれらの司法管轄区には“十分な”データ保護法がないと考えている。例えば、EU裁判所の2015年10月の判決によると、米国安全港計画のメンバーと認証された米国会社への個人データの移転は無効と発表された。2016年7月、欧州委員会は米国の安全港計画に代わるEU-米国プライバシー盾枠組み、すなわちプライバシー盾枠組みを採択した。2020年7月16日、EU裁判所は、プライバシー遮蔽枠組みの無効を宣言し、標準契約条項を実施する会社に追加のコンプライアンス義務を負担させ、個人データをヨーロッパ以外に移す有効な基礎を確保する判決を発表した。2020年11月10日、欧州データ保護委員会は、標準契約条項の発効に必要な追加保障措置について提案を発表した。個人データをEUからアメリカに移す能力が制限される可能性がある。私たちと他の多くの会社は、EUから米国および他の第三者国への個人データの送信と受信の合法的な手段を達成し、維持するために、追加の措置を取ることを要求されるかもしれない。データ保護命令、GDPR、およびEU加盟国の関連国データ保護法の要件を遵守しないことは、罰金(例えば、最大20，000ユーロまで)をもたらす可能性があります, 000ドルまたは前の会計年度の世界の年商総額の4%(高い者を基準とする)および他の行政処罰を超えません。GDPR条例は、私たちが処理している個人データに追加の責任と責任を課す可能性があり、新しいデータ保護ルールを遵守することを保証するために追加のメカニズムを確立することを要求されるかもしれません。これは激務であり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに悪影響を及ぼす可能性がある。GDPRの実施により、新しいデータ保護ルールの遵守を保証するために追加のメカニズムを確立する必要があるかもしれません。データ保護当局がGDPRの強制遵守を求める方式に関する重大な不確実性は不明である。たとえば，当局がEUで業務を行っている会社をランダムに監査するかどうか，あるいは当局がその権利が侵害されていると主張する個人の訴えを待つかどうかは不明である.法執行の不確実性とGDPRコンプライアンスの確保に関連するコストは重く、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に悪影響を与えます。また、英国の離脱は英国のデータ保護規制に不確実性をもたらした。英国はGDPRを直接実行するための2018年データ保護法を公布した。

私たちの普通株式所有権に関連するリスク

私たちの四半期の経営業績は大幅に変動する可能性があり、あるいは投資家や証券アナリストの予想を下回る可能性があり、すべての状況は私たちの株価の変動や下落を招く可能性がある。

私たちの経営業績は四半期変動の影響を受けると予想されています。私たちの純損失と他の経営業績は様々な要素の影響を受けます

•私たちのMINTプラットフォーム、候補製品、または将来の開発計画の持続的な開発に関する費用レベルの変化

•前臨床試験および臨床試験の結果、または既存または将来の協力者または許可パートナーによって、既存または将来の臨床試験または資金支援を増加または終了すること；

•私たちは、任意の追加の協力、許可、または同様のスケジュールを実行し、既存または将来のスケジュールに従って支払いまたは支払いを受信する時間を手配するか、またはそのような任意の既存または将来のスケジュールを終了または修正することができます

•私たちが巻き込まれる可能性のある知的財産権侵害訴訟や異議、妨害、または撤回手続き

•キーパーソンの増減

•買収、剥離、剥離、合弁企業、戦略投資、または業務戦略の変化など、私たちのパートナーまたは私たちの競争相手の戦略決定

•もし私たちの候補製品が規制部門の承認を得たら、その承認された条項と市場の候補製品に対する受け入れと需要

•私たちの候補製品や競争相手の規制発展に影響を与える；

•一般市場と経済状況の変化は、新冠肺炎などの全世界流行病、ウクライナの持続的な衝突、インフレ、金利上昇と持続的な労働力不足を含む。

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もし私たちの四半期の経営業績が投資家や証券アナリストの予想を下回れば、私たちの普通株の価格は大幅に低下する可能性がある。また、私たちの経営業績のどの四半期の変動も、私たちの普通株の価格を大幅に変動させる可能性があります。私たちの財務業績を四半期比較することは必ずしも意味があるわけではなく、私たちの将来の業績としての指標に依存すべきではないと考えられます。

私たちの株の市場価格は変動するかもしれません。あなたはあなたの投資の全部または一部を失うかもしれません。

私たちの普通株の取引価格は様々な要素によって高度に変動し、広範な変動の影響を受ける可能性があり、その中のいくつかの要素はコントロールできません。新冠肺炎の流行などにより、我々の普通株と他の生物製薬会社の普通株の取引価格は非常に不安定になってきた。私たちの普通株の市場価格は、本節と本報告の他の部分、および以下に説明する他のリスクを含む多くの要素の影響を受ける可能性がある

•私たちの候補製品、競争相手、私たちの既存または未来のパートナーの臨床前研究、および臨床試験の結果

•アメリカや他の国の法規や法律の発展、特に私たちの候補製品に適用される法律または法規の変化

•競争力のある製品や技術の成功

•私たち、私たちの未来の商業化パートナーまたは私たちの競争相手の新製品の紹介と公告、およびこれらの紹介または公告の時間；

•規制当局が私たちの製品、臨床研究、製造技術、または販売とマーケティング条項に対する行動

•私たちの財務業績または私たちに似ていると思われる会社の財務業績の実際または予想変化

•私たちは他の技術、製品、または候補製品の努力が成功したかどうかを獲得または許可します

•開発および商業化パートナーとの協力を含むが、これらに限定されない未来の協力の発展について

•製薬とバイオテクノロジー部門の市場状況

•私たちまたは私たちの競争相手は、重大な買収、戦略協力、合弁企業、または資本約束を発表します

•特許、訴訟事項、および私たちの候補製品および製品のための特許保護を得る能力を含む、特許または他の所有権に関連する発展または紛争；

•私たちが追加資本を調達する能力や能力と資本調達の条件は

•キーパーソンの採用や退職

•医療支払い制度の構造を変え

•収益推定の実際または予想変化または株式市場アナリストの私たちの普通株、他の比較可能な会社または私たちの業界全体に対する提案の変化

•私たちまたは私たちの競争相手が私たちまたは私たちの競争相手が市場のアナリストに与える予測や導きに到達できなかった

•投資家は会社の評価の変動は私たちと互角だと思っています

•資金調達の努力を発表し期待しています

•ジャーナリズムや投資界の投機行為

•普通株の株価と取引量の変動は、私たちの取引流動性と公衆流通株に影響を与える可能性がある

•私たち、内部者、または私たちの株主は私たちの普通株を売却します

•私たちの普通株の集中所有権

•会計原則の変化

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•権利株主や他の人が提起した訴訟

•ウクライナで続く紛争のようなテロ行為、戦争行為、または広範な内乱期

•新冠肺炎などの世界的な流行病を含む自然災害やその他の災害

•全体的な経済、業界と市場状況は、インフレ、金利上昇、持続的な労働力不足を含む。

また、株式市場全体、特に製薬、生物製薬と生物技術株式市場は、新冠肺炎の大流行、インフレ激化、金利上昇、グローバルサプライチェーンの中断、ウクライナの持続的な衝突及びそれによって実施された世界的な制裁を含む極端な価格と出来高の変動を経験し、これらは往々にして発行者の経営業績と関係がない或いは比例しない。これらの広範な市場と業界要素は、私たちの実際の経営業績にかかわらず、私たちの普通株の市場価格を深刻に損なうかもしれない。本“リスク要因”部分に記載されたリスクを含む、上記の任意のリスクまたは任意の広範な他のリスクを達成することは、私たちの普通株の市場価格に重大かつ不利な影響を与える可能性がある。また、株主にとっては、株主が少ない数の株を売却できるのと同じ価格で大量の株を売却することがより困難になる可能性がある。

従来、証券集団訴訟は、ある会社の証券市場価格が下落した後に提起されることが多かった。このリスクは生物製薬会社と特に関連しており，これらの会社は近年大幅な株価変動を経験している。また、もし私たちが彼らが私たちの株の内在的価値を反映していないと考えている市場推定値を経験すれば、新冠肺炎の流行による市場変動は株主の急進主義的な感情を高める可能性がある。我々の戦略方向と競争したり衝突したり、取締役会構成の変更を求める過激な活動は、私たちの経営業績や財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちの普通株を売る大量の株は私たちの普通株の価格を下落させるかもしれない。

公開市場で私たちの大量の普通株を売ることはいつでも起こる可能性がある。もし私たちの株主や市場が私たちの株主が公開市場で私たちの普通株を大量に販売しようとしていると思うなら、私たちの普通株の市場価格は大幅に低下する可能性があります

公開市場で私たちの株や売却可能な株が私たちの普通株の市場価格にどのような影響を与えるか予測できません(あれば)。しかし、将来的には、私たちの発行された株式承認証やオプションを行使する際に発行された株を含む、私たちの普通株を公開市場で大量に売却したり、このような売却が発生する可能性があると考えられたりして、私たちの普通株の市場価格に悪影響を及ぼす可能性があります。

私たちはまた、未来に私たちが計画している業務を継続するために多くの追加資本が必要かもしれないと予想している。資本を調達するために、私たちは1回または複数回の取引で時々決定された価格および方法で普通株、転換可能証券、または他の株式証券を販売することができる。株式または他の株に変換可能な証券を売却して発行することで追加資本を調達すれば、我々の株主は希釈されるだろう。これらの売却、あるいは市場で大量の株式保有者が株を売却しようとしているとの見方は、我々の普通株の市場価格を低下させる可能性がある。

私たちとジェフリーの間で時々改訂された販売協定によると、私たちは普通株の“市場”発売に参加しました。販売契約のいくつかの制限が適用され、法律を遵守する場合、私たちは、販売契約期間内のいつでもJefferiesに配給通知を配信する権利がある。配給通知を出した後、ジェフリーが販売する株式数は、私たちの販売期間内の普通株の市場価格と私たちがジェフリーと設定した制限によって変動します。販売株あたりの1株あたりの価格は販売期間内に我々の普通株の市場価格によって変動するため、現段階では最終的に発行される株式数(あれば)を予測することはできない。販売契約に基づいて販売される任意の株式の発行は、私たちの既存の株主に希釈効果を与えます。さらに、S-3表での棚上げ登録宣言に基づいて、他の取引で普通株、優先株、転換可能証券、および他の株式証券を販売すれば、既存投資家はその後の売却によって深刻に希釈される可能性があり、新しい投資家は私たちの既存株主よりも高い権利を得る可能性がある。

私たちの主要株主と経営陣は私たちのかなりの割合の株を持っていて、株主の承認を待つ事項をコントロールすることができるだろう。

2022年9月30日現在の私たちの普通株の実益所有権によると、私たちの役員、取締役、5%以上の株式の所有者と、それぞれの関連会社の実益は、私たちの発行済み議決権株の約50%を持っています。これらの株主が力を合わせれば制御を続けます

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株主の承認を必要とする会社の行動の結果、取締役の選挙、私たちの組織文書の修正、任意の合併、合併、または私たちのすべての資産またはほとんどの資産の売却、および任意の他の重大な会社取引が含まれます。これらの株主の利益はあなたの利益とは違うかもしれないし、あなたの利益と衝突する可能性もある。例えば、これらの株主は、わが社の支配権の変更を延期または阻止することができ、たとえこのような制御権の変更が私たちの他の株主に利益をもたらすとしても、私たちの株主が私たちの会社や私たちの資産を売却する際に普通株のプレミアムを得る機会を奪い、私たちの普通株の現行の市場価格に影響を与える可能性がある。投資家は利益衝突が存在または発生する可能性があると考えているため、株式所有権の著しい集中は私たちの普通株の取引価格に悪影響を及ぼす可能性がある。

私たちの定款書類やデラウェア州法律によると、反買収条項は私たちの買収を阻止または延期する可能性があり、これは私たちの株主に有利になる可能性があり、私たちの株主が現在の経営陣を交換または更迭しようとすることを阻止することができるかもしれない。

私たちが再記述した会社登録証明書と私たちが再記述した定款には、会社の統制権変更を延期または阻止する可能性のある条項が含まれています。これらの規定は、我々の取締役会の現職メンバーが指名した取締役や他の会社の行動ではなく、株主が我々の経営陣を変動させることを含めて、株主を選挙することを困難にする可能性もある。これらの規定には

•私たちの取締役会のすべてのメンバーが選挙で生まれないように分類された取締役会を作ります

•取締役会が取締役数を確定し、取締役会の空きを埋めることだけを許可する

•取締役は“理由がある”場合にのみ免職され、三分の二の株主の承認を得なければならないと規定されている

•私たちが再説明した会社証明書および再記載された定款のいくつかの条項を修正するために絶対多数の票が必要である

•“空白小切手”優先株の発行を許可し、私たちの取締役会は株主権利計画を実施することができます

•株主が株主特別会議を開催する能力を廃止し

•株主の書面同意による行動を禁止することは、すべての株主の行動が私たちの株主会議で行われなければならないことを要求する

•累積投票を禁止します

•指名が取締役会に入るか、株主が年次株主総会で行動できる事項の事前通知要求を作成する。

私たちが再記述した会社登録証明書の独占裁判所条項は、株主が司法フォーラムで、私たちまたは私たちの任意の取締役、上級管理職、または他の従業員と紛争することに有利であると考えるクレームを提出する能力を制限する可能性があり、これは、このようなクレームに関連する訴訟を阻害する可能性がある。

私たちが再言及した会社登録証明書は、法律の許容範囲内で、デラウェア州衡平裁判所が以下の独占裁判所であることを規定している：私たちを代表して提起された任意の派生訴訟または訴訟、受託責任に違反した任意の訴訟、デラウェア州会社法またはDGCL、私たちが再説明した会社登録証明書または私たちが再説明した定款に基づいて私たちにクレームを提起した任意の訴訟、または内部事務原則によって管轄されている私たちのクレームに対する任意の訴訟。この排他的裁判所条項は，取引法で規定されている義務や責任を実行するための訴訟には適用されない.しかし、排他的裁判所の規定によって列挙された1つまたは複数のカテゴリに属する訴訟に適用することができる。

このような裁判所条項の選択は、株主が司法裁判所において、私たちまたは私たちの任意の取締役、上級管理者、または他の従業員と紛争することに有利であると考えられるクレームを提出する能力を制限する可能性があり、これは、このようなクレームに関連する訴訟を阻害する可能性がある。代替的に、裁判所が、私たちが再記載した会社登録証明書に含まれる裁判所条項の選択が訴訟において適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは、他の司法管轄区域でこのような訴訟を解決することに関連する追加費用を生じる可能性があり、これは、私たちの業務、運営結果、および財務状態を損なう可能性がある。

また，DGCLの第203条はわが社への制御権変更を阻害，延期，阻止する可能性がある。第203条私たちと15%以上の普通株式を保有する者との間の合併、業務合併、その他の取引には、いくつかの制限が加えられている。

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カタログ表

改正された1933年“証券法”又は“証券法”第22条によると、連邦裁判所及び州裁判所は、“証券法”又はその下の規則及び条例を施行するために生じた任意の義務又は責任に対して提起されたすべてのクレームに対して同時管轄権を有する。2020年3月、私たちは、アメリカ合衆国の連邦地域裁判所が法律で許容される最大範囲内で、証券法または“連邦フォーラム条項”に基づいて提起された訴因を解決するための任意の苦情を解決するための独占的なフォーラムとなることを規定し、私たちの規約を改正し、再確認した。私たちが連邦フォーラムの規定を採択することを決定する前に、デラウェア州最高裁判所は、デラウェア州の法律によると、これらの規定は事実上有効であると判断した。連邦または州裁判所がデラウェア州最高裁判所の判決に従うこと、または特定の事件で連邦フォーラム条項を実行することを決定することは保証されないが、連邦フォーラム条項の適用は、私たちの株主が証券法を実行するために発生したいかなる義務または責任のために提起された訴訟は、州裁判所に提起することができず、連邦裁判所に提起しなければならないことを意味する。

取引法第27条は，連邦政府が取引法又はその下の規則及び条例を実行するために生じた任意の義務又は責任に対して提起されたすべてのクレームに対して排他的連邦管轄権を有すると規定されている。また，排他的裁判所条項も連邦裁判所条項も，取引法で規定されているいかなる義務や責任を実行するための訴訟にも適用されない.したがって、私たちの株主は、取引法またはその下の規則および条例によって生じる任意の義務または責任を強制的に執行するために、連邦裁判所に訴訟を提起しなければならない

私たちの株主は連邦証券法とそれに基づいて公布された法規の遵守を放棄したとみなされないだろう。

任意の個人またはエンティティが、私たちの任意の証券の任意の権益を購入または他の方法で取得または保有することは、連邦フォーラム条項を含む、私たちの独占フォーラム条項を通知し、同意したとみなされなければならない。これらの条項は、株主が私たちまたは私たちの役員、役員、または他の従業員との紛争について司法裁判所でクレームを提起する能力を制限する可能性があり、これは私たちと私たちの役員、役員、および他の従業員に対する訴訟を阻止するかもしれない。

私たちは予測可能な未来に私たちの株に現金配当金を支払わないと予想されているので、資本増加(あれば)があなたの唯一の収益源になるだろう。

私たちは私たちの株の現金配当金を発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、私たちの未来のすべての収益(もしあれば)を維持し、私たちの業務の成長と発展、運営、拡張に資金を提供し、予測可能な未来にいかなる現金配当金も発表または支払うことはないだろう。したがって、私たちの普通株の資本付加価値は(もしあれば)あなたが予測可能な未来に唯一の収益源になるだろう。

一般リスク因子

証券や業界アナリストが私たちの業務に関する研究や報告を発表しない場合、または彼らが私たちの株に不利または誤った意見を発表した場合、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある。

私たちの普通株の取引市場は、業界または証券アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告の影響を受けるだろう。私たちは産業や証券アナリストを統制することもできないし、彼らの報告書の内容と意見を統制することもできない。もし私たちのどのアナリストが私たち、私たちのビジネスモデル、私たちの知的財産権、あるいは私たちの株式表現に否定的または誤った意見を発表した場合、あるいは私たちの臨床前研究、臨床試験、運営結果がアナリストの期待に達しなかったら、私たちの株価は下落するかもしれない。1人以上のそのようなアナリストが私たちへの報告を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちは金融市場で可視性を失う可能性があり、これは逆に私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある。

もし私たちが将来有効な財務報告内部統制システムを維持できなければ、私たちは私たちの業務、運営結果、財務状況とキャッシュフロー、将来の見通しを正確に報告できないかもしれません。これは投資家に私たちの自信に悪影響を与え、私たちの普通株の価値に影響を与えるかもしれません。

サバンズ-オキシリー法案は、財務報告および開示統制および手続きに対して有効な内部統制を維持し、財務報告の内部統制に対する私たちの有効性に関する報告書を管理層に提出することを要求する。この評価には、財務報告書の内部統制で発見された私たちの経営陣の重大な弱点を開示する必要がある。重大欠陥とは、財務報告内部統制の欠陥又は欠陥の組み合わせであり、年度又は中期財務諸表の重大な誤報が適時に防止又は発見されない可能性が合理的な可能性を超えている。サバンズ-オキシリー法第404条は一般に、財務報告の内部統制に対する私たちの独立公認会計士事務所にも有効性を証明することを要求します。

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カタログ表

私たちは404条を遵守して、私たちに多くの会計費用を発生させ、多くの管理努力をすることを要求するだろう。我々には現在内部監査チームはなく、限られた会計·財務者によって必要なシステム·プログラムファイルを作成し、第404条に必要な年間評価を実行する。私たちは私たちの年間評価、テスト、そしてどんな必要な救済措置もタイムリーに達成できないかもしれない。評価およびテスト中に、発見される可能性のある重大な欠陥や重大な弱点を発見して修正できなかった場合、あるいは財務報告内部統制評価に問題や遅延があった場合、私たちの財務報告内部統制が有効であるとは断言できないだろう。私たちはあなたに私たちの財務報告書に対する内部統制が未来に重大な欠陥や重大な欠陥が発生しないということを保証することはできません。財務報告を内部統制できなかったいかなる行為も、財務状況、運営結果、またはキャッシュフローを正確に報告する能力を深刻に抑制する可能性がある。もし私たちが財務報告の内部統制に有効な結論を出すことができない場合、あるいは私たちの独立公認会計士事務所が私たちの財務報告の内部統制に重大な弱点や重大な欠陥があると判断した場合、私たちは投資家が私たちの財務報告の正確性と完全性に自信を失う可能性があり、私たちの普通株の市場価格は下落する可能性があり、私たちはナスダック株式市場、ナスダック、米国証券取引委員会、または他の規制機関の制裁や調査を受ける可能性がある。財務報告の内部統制のいかなる重大な欠陥を補うことができなかったか、あるいは上場企業に必要な他の有効な制御制度を維持できなかった, また私たちが未来に資本市場に入る機会を制限するかもしれない。

私たちの開示統制と手続きはすべてのミスや詐欺を阻止したり検出できないかもしれない。

我々は、1934年に改正された証券取引法または“取引法”の定期報告要求を遵守しなければならない。我々の開示制御および手続きは、取引所法案に基づいて提出または提出された報告書において、開示を要求する情報が蓄積され、米国証券取引委員会規則および表で指定された期間内に管理層、記録、処理、まとめおよび報告に伝達されることを合理的に確保することを目的としている。任意の開示制御およびプログラムまたは内部制御およびプログラムは、発想および動作がどのように完全であっても、絶対的な保証ではなく、合理的な保証を提供することしかできず、制御システムの目標が達成されることを確保することしかできないと信じている。

これらの固有の限界は，意思決定過程における判断が誤りである可能性があり，簡単な誤りや誤りによって故障が発生する可能性があるという現実を含む.さらに、ある人の個人的な行動、2人以上の結託、または無許可超越制御は、制御を回避することができる。したがって，我々の制御システム固有の制限により，誤りや詐欺による誤った陳述や開示不足が発見されることなく発生する可能性がある.

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カタログ表

第二項です。 未登録株式証券販売と収益の使用

ありません

項目3.高級証券違約

ありません

第四項です。 炭鉱安全情報開示

適用されない

五番目です。 その他の情報

ありません

第六項です。 陳列品

S-Kルール601項(本章229.601節)に要求される証拠物を提供する.

展示品 番号をつける

説明する

表

書類番号.

証拠品保存 日取り

同封のアーカイブ/提供

31.1

2002年のサバンズ·オキシリー法第302節で可決された1934年の証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて発行された首席執行幹事証明書。

X

31.2

2002年サバンズ−オキシリー法第302節で可決された1934年証券取引法第13 a−14(A)及び15 d−14(A)条に基づいて首席財務幹事が認証された。

X

32.1*

2002年にサバンズ·オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条に規定されている最高経営責任者証明書。

X

32.2*

2002年の“サバンズ-オックススリー法案”906節で採択された“米国法典”第18編1350条による首席財務官の認証。

X

101.INS

XBRLインスタンスドキュメントを連結する.

X

101.衛生署署長

インラインXBRL分類拡張アーキテクチャ文書.

X

101.CAL

インラインXBRL分類拡張はリンクベース文書を計算する.

X

101.DEF

XBRLソート拡張を連結してLinkbase文書を定義する.

X

101.LAB

XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する.

X

101.価格

XBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメントを内部接続する.

X

104

表紙相互データファイル(添付ファイル101に含まれるイントラネットXBRLのフォーマット)

X

*本契約添付ファイル32.1および32.2で提供される証明は、本10-Qテーブルと共に提供されるものとみなされ、取引法第18条の目的について提出されたとみなされないか、またはこの条項の責任の制約を受けず、参照によって証券法または“取引法”の下のいずれの出願に組み込まれているともみなされてはならない.

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カタログ表

サイン

1934年の証券取引法の要求に基づいて、登録者は正式に正式に許可された署名者がそれを代表して本報告に署名することを手配した。

			モニック·ホールディングス
2022年11月2日			差出人：			/s/Praveen P.Tipirneni
						Praveen P.Tipirneni，M.D.
						取締役CEO兼最高経営責任者 (首席行政主任)
			差出人：			/s/Marc Schegerin
2022年11月2日						Marc Schegerin医学博士
						首席財務官兼首席運営官 (首席財務官)
2022年11月2日			差出人：			/s/ロバート·E·ファレル
						ロバートE.Farrell Jr.CPA
						首席財務官兼補佐財務担当者 (首席会計主任)

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