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000169853012/312022Q2誤り0.033333.33333.33333.333.0208.0208.0278.083300016985302022-01-012022-06-3000016985302022-08-11Xbrli：共有00016985302022-06-30ISO 4217：ドル00016985302021-12-31ISO 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PapadimsメンバーSRT：首席財務官メンバー2022-03-240001698530Xcur：JeffreyClelandのメンバーSRT：役員メンバー2022-03-240001698530SRT：役員メンバーXcur：エリザベス·ガロファロのメンバー2022-03-240001698530Xcur：BaliMuralidharMemberSRT：役員メンバー2022-03-240001698530Xcur：ジェームズソラトのメンバーSRT：役員メンバー2022-03-240001698530米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバーXCUR：EquityIncentivePlansOptionReplicingMember2022-04-012022-06-300001698530米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバーXCUR：EquityIncentivePlansOptionReplicingMember2022-06-300001698530US-GAAP：共有補償に基づいて3人のメンバを送信Xcur：性能に基づく制限された株式メンバ2022-01-012022-06-300001698530米国-GAAP：共有による補償補償TracheOneMemberXcur：性能に基づく制限された株式メンバ2022-01-012022-06-300001698530Xcur：性能に基づく制限された株式メンバUS-GAAP：共有ベースの補償報酬送信2人のメンバ2022-01-012022-06-300001698530米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2022-01-012022-06-300001698530米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2021-01-012021-06-300001698530米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2022-01-012022-06-300001698530米国-GAAP：制限株式単位RSUメンバー2021-01-012021-06-300001698530Xcur：性能に基づく制限された株式メンバ2022-01-012022-06-300001698530Xcur：性能に基づく制限された株式メンバ2021-01-012021-06-300001698530アメリカ公認会計基準：保証メンバー2022-01-012022-06-300001698530アメリカ公認会計基準：保証メンバー2021-01-012021-06-300001698530アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ公認会計基準：MoneyMarketFundsMembers2022-06-300001698530アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル1メンバーアメリカ公認会計基準：MoneyMarketFundsMembers2022-06-300001698530アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル2メンバーアメリカ公認会計基準：MoneyMarketFundsMembers2022-06-300001698530アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ-公認会計基準：公正価値投入レベル3メンバーアメリカ公認会計基準：MoneyMarketFundsMembers2022-06-300001698530アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する米国-GAAP：ビジネス紙のメンバー2022-06-300001698530アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル1メンバー米国-GAAP：ビジネス紙のメンバー2022-06-300001698530アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル2メンバー米国-GAAP：ビジネス紙のメンバー2022-06-300001698530アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する米国-GAAP：ビジネス紙のメンバーアメリカ-公認会計基準：公正価値投入レベル3メンバー2022-06-300001698530アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2022-06-300001698530アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル1メンバー2022-06-300001698530アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル2メンバー2022-06-300001698530アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ-公認会計基準：公正価値投入レベル3メンバー2022-06-300001698530アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ公認会計基準：MoneyMarketFundsMembers2021-12-310001698530アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル1メンバーアメリカ公認会計基準：MoneyMarketFundsMembers2021-12-310001698530アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル2メンバーアメリカ公認会計基準：MoneyMarketFundsMembers2021-12-310001698530アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ-公認会計基準：公正価値投入レベル3メンバーアメリカ公認会計基準：MoneyMarketFundsMembers2021-12-310001698530アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する米国-GAAP：ビジネス紙のメンバー2021-12-310001698530アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル1メンバー米国-GAAP：ビジネス紙のメンバー2021-12-310001698530アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル2メンバー米国-GAAP：ビジネス紙のメンバー2021-12-310001698530アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ-公認会計基準：公正価値投入レベル3メンバー米国-GAAP：ビジネス紙のメンバー2021-12-310001698530アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する米国-GAAP：ビジネス紙のメンバー2021-12-310001698530アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル1メンバー米国-GAAP：ビジネス紙のメンバー2021-12-310001698530アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル2メンバー米国-GAAP：ビジネス紙のメンバー2021-12-310001698530アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する米国-GAAP：ビジネス紙のメンバーアメリカ-公認会計基準：公正価値投入レベル3メンバー2021-12-310001698530アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2021-12-310001698530アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル1メンバー2021-12-310001698530アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル2メンバー2021-12-310001698530アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ-公認会計基準：公正価値投入レベル3メンバー2021-12-3100016985302022-02-11Xcur：原告00016985302022-02-250001698530Xcur：コンサルティングサービスのメンバーSRT：役員メンバー2021-01-012021-06-30
カタログ表
アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，20549
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表10-Q
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☒    1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告
本四半期末までJune 30, 2022
あるいは…。
☐    1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告
そこからの過渡期について
依頼書類番号：001-39011
______________________________________
EXICURE，Inc.
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
_____________________________________
デラウェア州
81-5333008
(明またはその他の司法管轄権
会社や組織)
アメリカ国税局の雇用主は
識別番号)
北ホルステッド通り2430番地
シカゴです, 伊60614
(主にオフィスアドレスを実行)

登録者の電話番号は市外局番を含んでいます(847)673-1700
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル取引コード登録された各取引所の名称
普通株は、1株当たり0.0001ドルの価値がありますXCURナスダック株式市場有限責任会社

再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示すはい、そうです  ☒ No ☐
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示すはい、そうです  ☒ No ☐
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ
☐
ファイルマネージャを加速する
☐
非加速ファイルサーバ
☒
規模の小さい報告会社
☒
新興成長型会社
☒
新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する。☒
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです☐ No ☒
2022年8月11日までに4,962,583登録者の普通株は、1株当たり額面0.0001ドル、発行されている。


EXICURE，Inc.
Form 10-Q四半期レポート
カタログ

第1部-財務情報
8
項目1.財務諸表
8
監査されていない簡明な総合貸借対照表
8
監査されていない簡明な合併経営報告書
9
監査されていない簡明総合総合損失表
10
監査されていない株主権益変動簡明合併報告書
11
監査されていないキャッシュフロー表の簡明な統合レポート
13
監査されていない簡明な連結財務諸表付記
15
プロジェクト2.経営陣の議論と分析と運用結果
32
プロジェクト3.市場リスクに関する定量的·定性的開示
45
項目4.制御とプログラム
45
第2部-その他の資料
46
項目1.法的訴訟
46
第1 A項。リスク要因
47
第二項株式証券の未登録販売及び収益の使用
88
項目3.高級証券違約
88
プロジェクト4.鉱山安全情報開示
88
項目5.その他の情報
88
項目6.展示品
89
サイン
91

2
カタログ表

前向き陳述に関する警告説明
このForm 10-Q四半期報告書には、改正された1933年証券法第27 A条または証券法および1934年の証券取引法第21 E条または取引法の意味による明示的または示唆的な“前向き陳述”が含まれている“リスク要因”と“経営陣の財務状況および経営結果の検討および分析”というタイトルの部分が含まれている。本四半期報告10-Q表に含まれる歴史的事実陳述を除いて、他のすべての陳述は前向き陳述である。場合によっては、“可能”、“可能”、“将”、“すべき”、“予想”、“計画”、“予想”、“信じる”、“推定する”、“予測する”、“求める”、“考慮する”、“プロジェクト”、“継続”、“潜在的”、“進行中”などの用語、または他の同様の用語によって、前向きな陳述を識別することができる。前向きな陳述はまた、これらの陳述の背後にある仮説またはそれに関連する仮説を含む
著者らは、本文に掲載された前向き陳述に反映される予想は合理的であると考えているが、これらの期待または任意の前向き陳述は不正確であることが証明される可能性があり、実際の結果は展望性陳述中の予測または仮定の結果とは大きく異なる可能性がある。我々の将来の財務状況および経営結果、および任意の前向き陳述は、以下の“リスク要因要約”に記載されているリスク要因および以下の第2部1 A“リスク要因”に記載されているリスク要因、および本四半期報告10-Q表の他の部分で説明される原因を含むが、これらに限定されない固有のリスクおよび不確定要因の影響を受ける。本報告書に含まれるすべての前向き陳述および結果が異なる可能性がある理由は、本報告書の発表日から行われ、法的規定がない限り、私たちはいかなる前向き陳述も更新するつもりはない。これらの前向きな陳述は、以下の態様に関する陳述を含むが、これらに限定されない

•私たちは最近計画された行動と戦略的代替案を求める能力を支援するために大量の追加資本を調達し、特に持続的な経営企業として継続する能力があるかどうかを考慮して大きな疑いを受けている
•私たちの戦略計画と措置を成功させることができ、現金消費を削減し、私たちの業務とパイプの発展に再注目することを目標としている
•任意の戦略計画または代替案は、予期しない費用、負債、および/または遅延に関連する可能性がある
•我々が行っている新冠肺炎大流行への影響の予想は、臨床試験、患者登録と臨床活性化、監督審査、臨床前研究開発或いは研究開発、協力と協力計画、製造とサプライチェーン中断の予想持続時間、医療保健システムへの悪影響と全世界経済への破壊、及び新冠肺炎大流行が私たちの業務、財務状況と運営結果に与える全体的な影響を含む
•私たちの支出、現金使用、将来の現金需要のスケジュール、持続的な損失、将来の収入の推定は、私たちの協力協定に関連する収入確認を決定するための推定、および追加融資需要に対する私たちの期待を含む資本要求を含む
•私たちが現在と未来の臨床前研究、臨床試験、協力と協力計画、そして私たちが行っているあるいは可能な研究開発計画の開始、時間、進捗と結果
•私たちは候補製品を進出させ臨床試験を成功させることができます
•新薬またはIND出願、研究薬品アーカイブまたはIMPD、臨床試験申請またはCTA、新薬申請またはNDAまたは他の規制申請を含む、現在および将来の候補製品の規制申請の時間および可能性
•私たちが計画して開発した適応で候補製品の規制承認を得て維持することができます承認された薬物または療法ラベル上の任意の関連する制限、制限、または警告を維持することができます
3
カタログ表

•私たちの候補製品の市場規模と成長潜在力(承認されれば)、支払者から得られる可能性のある補償を含む、私たちの候補製品の市場受容率と程度
•持続的な新冠肺炎の大流行により、医療資源は臨床試験の進行から移行し、著者らの臨床試験場所である病院と私たちの臨床試験を支持する病院スタッフの移転を含む
•連邦または州政府、雇用主と他の人が強要または提案した旅行制限、隔離または社会距離協定、あるいは持続的な新冠肺炎の大流行に関連する自発的な採用の制限のため、臨床試験場所のモニタリングなどの重要な臨床試験活動を中断した
•承認された場合、規制承認および商業化の能力を獲得し、維持することを含む、このような協力条項に基づいて候補治療を進めるために、既存および将来のパートナーに依存している
•我々と私たちの協力者が開発している候補製品の臨床試験、開発スケジュール、規制機関との検討状況
•現在または未来の任意の研究協力および許可協定または手配に基づいて、私たちは任意の記念碑的な支払いまたは特許権使用料を受け取り、時間を決定します
•他の疾患適応の候補治療法を識別し開発する能力は
•承認された治療候補薬の市場受容率と程度；
•承認された候補治療薬の商業化
•私たちの業務、技術、治療対象に対して、私たちの業務モデルと戦略計画を実施します
•私たちは私たちの業務のために追加的な資金を得ることができる
•私たちは私たちの技術と治療対象の知的財産権保護を獲得し、維持する能力と、他人の知的財産権を侵害することなく私たちの業務を運営する能力を獲得し、維持する能力
•私たちは第三者に依存して前臨床研究と臨床試験を行います
•私たちは第三者供給と製造パートナーに依存して、私たちの研究開発、臨床前、臨床試験用品に材料と部品を提供し、製造を行っている
•私たちは合格した重要な管理と技術者の能力を吸引し、維持することを期待している
•私たちは2012年にJumpStart Our Business Startups Actの新興成長型会社になることを期待しています
•政府の法律法規の影響と、私たちの競争相手や私たちの業界に関する発展；
•私たちの財政的と臨床的結果に影響を及ぼす他の要素。
これらの陳述は未来の事件或いは私たちの未来の経営或いは財務表現と関係があり、既知と未知のリスク、不確定要素及びその他の要素に関連し、私たちの実際の結果、表現或いは成果はこれらの前向き陳述と明示的或いは暗示的な任意の未来の結果、表現或いは成果とは大きく異なる可能性がある。実際の結果が現在の予想と大きく異なる可能性がある要因は
4
カタログ表

その他の事項を除いて、本四半期報告第II部第1 A項は、表10−Q“リスク要因”の節および本四半期報告の表格10−Qの他の部分に記載されているリスク要因について報告する
Form 10-Qに関するこの四半期報告書のどの前向きな陳述も、将来の事件に対する私たちの現在の見方を反映しており、私たちの業務、経営結果、業界、および未来の成長に関連するこれらおよび他のリスク、不確実性、および仮定の影響を受けている。このような不確実性を考慮して、あなたはこのような前向きな陳述に過度に依存してはいけない。どんな展望的声明も未来の業績に対する保証ではない。Form 10-Q四半期報告書および私たちがここで引用した文書および添付ファイルとして米国証券取引委員会に完全に提出された文書を読み、私たちの実際の未来結果が、これらの前向き声明に明示的または示唆された任意の未来の結果と実質的に異なる可能性があることを理解しなければなりません。法的要求がない限り、私たちは負担せず、未来に新しい情報があっても、これらの前向きな陳述を更新または修正するいかなる義務も明確に拒否する
このForm 10-Q四半期報告書はまた、これらの市場の推定規模、それらの予測成長率、およびいくつかの医療条件の発生率に関するデータを含む、私たちの業界、私たちの業務、およびいくつかの療法市場の推定、予測、および他の情報を含むか、または含むことができる。推定、予測、予測、または同様の方法に基づく情報は、不確定要因の影響を固有に受けており、実際のイベントまたは状況は、その情報が反映するイベントおよび状況とは大きく異なる可能性がある。他に明確な説明がない限り、私たちは、報告、研究調査、研究、および第三者によって準備された類似データ、業界、医療および一般出版物、政府データ、および同様のソースから、これらの産業、商業、市場、および他のデータを取得する。いくつかの場合、私たちはこのようなデータの出所を明確に言及しなかった
文意に加えて、本Form 10-Q四半期報告では、“会社”、“Exicure”、“私たち”、“私たち”および“Our”はExicure、Inc.，デラウェア州会社、および私たちの子会社(適切な場合)を意味する


5
カタログ表

リスク要因をまとめる

普通株への投資は“第1 A項”で述べたリスクを含む多くのリスクと関連がある。本四半期報告の10-Q表の“リスク要因”。以下はこれらのリスクの一部であり、いずれも私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある
•私たちが審査していない簡明総合財務諸表の作成仮説は、継続的に経営を続ける企業とします。
•私たちは初期段階にあるバイオテクノロジー会社で、赤字の歴史があります。私たちは予測可能な未来に引き続き大きな損失を受け、永遠に利益を達成したり維持したりすることができないかもしれません。これは私たちの普通株の時価低下を招く可能性があります。
•もし私たちが継続上場の基準を守らなければ、私たちの普通株はナスダックから撤退するかもしれない。
•私たちは私たちの技術に基づいて革新的な治療方法を発見し、開発した方法は検証されておらず、適切な製品が発生しないかもしれない。
•著者らの候補治療薬は開発の早期段階にあり、開発に失敗したり、遅延したりして、その商業可能性に実質的かつ不利な影響を与える可能性がある。
•製品開発は長くて高価な過程に関連し、結果は不確定であり、早期臨床前研究と臨床試験の結果は未来の臨床試験結果を予測できないかもしれない。
•私たちは私たちの候補治療薬の開発を進めるために大量の追加資金が必要になり、将来私たちが現在または未来の候補治療薬を開発して商業化するのに十分な資金があるという保証はありません。
•私たちの業務は、全世界の新冠肺炎の大流行、私たちまたは私たちが依存している第三者が業務運営を持っている地域と私たちの臨床試験場所、ならびに私たちの契約研究機関やCRO、あるいは私たちと業務を往来している他の第三者の業務または運営を含む健康流行病の影響を受ける可能性があります。
•もし私たちが臨床試験の患者登録過程で遅延や困難に遭遇した場合、必要な規制承認を受けることはさらに延期または阻止される可能性がある。
•私たちの四半期の経営業績は大幅に変動する可能性があり、あるいは投資家や証券アナリストの予想を下回る可能性があり、すべての状況は私たちの株価の変動や下落を招く可能性がある。
•私たちは、私たちが求める可能性のある追加的な協力やavroolimodのアウトソーシング許可を含めて戦略的取引に成功しないかもしれません。これは、私たちが候補製品を開発し、商業化する能力に悪影響を与え、私たちの現金状況に影響を与え、私たちの費用を増加させ、私たちの経営陣に大きな妨害をもたらすかもしれません。
•もし私たちが臨床前研究と臨床試験に依存した第三者が契約要求に従って実行していなければ、法規或いは法律要求を満たしていない、あるいは予想された期限を逃した場合、私たちの開発計画は延期される可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果と将来性に重大な不利な影響を与える。
•私たちは第三者の製造と供給パートナーに依存するため、私たちの研究開発、臨床前研究と臨床試験材料の供給は限られたり中断したりする可能性があり、あるいは数量や品質は満足できないかもしれない。
•私たちは、私たちと類似したモデルと技術に基づいて新しい治療法および技術プラットフォームを開発する会社を含む、私たちの目標疾患適応のために治療候補薬を開発しているか、または可能性のある実体からの競争に直面している。もしこれらの会社が私たちよりも早く送達技術を含む技術や候補治療薬を開発し、あるいは彼らの技術がより効果的であれば、私たちが治療候補薬を開発し、商業化する能力は不利な影響を受ける可能性がある。
•市場は新しい治療法に基づく候補療法を受け入れないかもしれないが，候補療法の販売や許可から将来の収入は生じないかもしれない。
•合格した肝心な管理と技術者を引き付け、維持することができなければ、私たちの業務計画を実施する能力を弱めることになる。
•我々は現在西北大学から特許権許可を取得しており，将来的には第三者所有者または被許可者から特許権許可を得ることが可能である。西北大学またはそのような他の所有者または許可された人が、そのような許可に基づく特許を適切に、または成功的に取得、維持または強制していない場合、または彼らが他人の任意の競合する権利を保持または許可している場合、私たちの競争地位およびビジネスの見通しは悪影響を受ける可能性がある
6
カタログ表

•私たちの主要株主と経営陣は私たちのかなりの割合の株を持っており、株主の承認が待たれる事項に大きな制御を加えることができるだろう。
7
カタログ表
第1部-財務情報
項目1.財務諸表
EXICURE，Inc.
監査されていない簡明な総合貸借対照表
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
六月三十日
2022		十二月三十一日
2021
資産
流動資産：
現金と現金等価物$21,198 $34,644 
短期投資997 4,497 
前払い費用と他の資産2,526 4,525 
流動資産総額24,721 43,666 
財産と設備、純額3,325 3,927 
使用権資産7,609 7,950 
他の非流動資産1,300 9,325 
総資産$36,955 $64,868 
負債と株主権益
流動負債：
長期債務の当期部分$— $6,873 
売掛金1,593 3,413 
費用とその他の流動負債を計算しなければならない3,308 6,464 
収入を繰延し，当期14,755 17,317 
流動負債総額19,656 34,067 
繰延収入、非流動収入9,035 11,509 
非流動賃貸負債7,101 7,404 
他の非流動負債— 656 
総負債$35,792 $53,636 
株主権益：
優先株、$0.0001一株当たりの額面10,000,000株式を許可して違います。2022年6月30日および2021年12月31日発行·発行株
— — 
普通株、$0.0001一株当たりの額面200,000,000株式を許可して4,962,231発行され、返済されておらず、2022年6月30日3,626,073発行済みと未返済、2021年12月31日
— — 
追加実収資本187,053 181,301 
その他の総合損失を累計する(5)(2)
赤字を累計する(185,885)(170,067)
株主権益総額1,163 11,232 
総負債と株主権益$36,955 $64,868 
監査されていない簡明総合財務諸表の付記が見られた。

8
カタログ表
EXICURE，Inc.
監査されていない簡明な合併業務報告書
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)

3か月まで
六月三十日		6か月まで
六月三十日
2022202120222021
収入：
協力収入$2,471 $79 $5,036 $1,076 
総収入2,471 79 5,036 1,076 
運営費用：
研究開発費6,749 10,843 13,889 21,105 
一般と行政費用3,205 3,098 6,367 5,990 
総運営費9,954 13,941 20,256 27,095 
営業損失(7,483)(13,862)(15,220)(26,019)
その他の収入(費用)、純額：
配当収入16 2 18 3 
利子収入1 43 3 131 
利子支出— (450)(595)(859)
その他の費用、純額(4)(2)(24)(2)
その他の収入を合計して純額13 (407)(598)(727)
所得税未払い準備前純損失(7,470)(14,269)(15,818)(26,746)
所得税支給— — — — 
純損失$(7,470)$(14,269)$(15,818)$(26,746)
1株当たりの普通株の基本的かつ赤字$(1.66)$(4.86)$(3.71)$(9.12)
加重平均発行済み基本普通株式と希釈後普通株式4,503,983 2,934,770 4,268,955 2,931,607 
監査されていない簡明総合財務諸表の付記が見られた。

9
カタログ表
EXICURE，Inc.
監査されていない簡明総合総合損失表
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
3か月まで
六月三十日		6か月まで
六月三十日
2022202120222021
純損失$(7,470)$(14,269)$(15,818)$(26,746)
その他総合損失、税引き後純額
証券売却可能な未実現損失，税引き後純額— (27)(3)(78)
その他総合損失— (27)(3)(78)
総合損失$(7,470)$(14,296)$(15,821)$(26,824)
監査されていない簡明総合財務諸表の付記が見られた。


10
カタログ表
EXICURE，Inc.
監査されていない株主権益簡明総合変動表
(千単位で、株を除く)

普通株
株$追加実収資本赤字を累計するその他の総合損失を累計する株主権益総額
2021年12月31日の残高3,626,073 $— $181,301 $(170,067)$(2)$11,232 
株式ベースの報酬— — 342 — — 342 
普通株式承認証の行使466,666 — 14 — — 14 
制限株式単位の帰属及び関連買い戻し324 — (1)— — (1)
その他全面的な損失，純額— — — — (3)(3)
純損失— — — (8,348)— (8,348)
2022年3月31日の残高4,093,063 $— $181,656 $(178,415)$(5)$3,236 
オプションの行使124 — 1 — — 1 
株式ベースの報酬— — 507 — — 507 
制限株式単位の帰属及び関連買い戻し324 — (1)— — (1)
普通株式発行-ESPP1,351 — 4 — — 4 
普通株式および株式承認証を発行する867,369 — 4,886 — — 4,886 
純損失— — — (7,470)— (7,470)
2022年6月30日の残高4,962,231 $— $187,053 $(185,885)$(5)$1,163 
11
カタログ表
EXICURE，Inc.
監査されていない株主権益簡明総合変動表
(千単位で、株を除く)

普通株
株$追加実収資本赤字を累計するその他の総合収益を累計する株主権益総額
2020年12月31日残高2,921,684 $— $167,388 $(105,965)$83 $61,506 
オプションの行使11,408 — 546 — — 546 
株式ベースの報酬— — 517 — — 517 
その他全面的な損失，純額— — — — (51)(51)
純損失— — — (12,477)— (12,477)
2021年3月31日の残高2,933,092 $— $168,451 $(118,442)$32 $50,041 
株式ベースの報酬— — 764 — — 764 
普通株式発行-ESPP3,436 — 131 — — 131 
その他全面的な損失，純額— — — — (27)(27)
純損失— — — (14,269)— (14,269)
2021年6月30日の残高2,936,528 $— $169,346 $(132,711)$5 $36,640 
監査されていない簡明総合財務諸表の付記が見られた。
12
カタログ表
EXICURE，Inc.
監査されていないキャッシュフロー表簡明総合レポート
(単位：千)
6月30日までの6ヶ月間
20222021
経営活動のキャッシュフロー：
純損失$(15,818)$(26,746)
純損失と業務活動で使用されている現金の照合の調整：
減価償却および償却593 546 
株式ベースの報酬849 1,281 
長期債務発行コストと費用を償却する477 141 
使用権資産の償却341 325 
投資償却(2)171 
他にも18 6 
株式証負債の公正価値変動を認める— (15)
経営性資産と負債変動状況：
売掛金— 11 
前払い費用と他の流動資産1,999 (357)
他の非流動資産24 (44)
売掛金(1,820)415 
費用を計算する(3,156)(280)
収入を繰り越す(5,036)(1,076)
その他負債(303)(263)
経営活動のための現金純額(21,834)(25,885)
投資活動によるキャッシュフロー：
販売可能な証券を買う(1,499)(2,000)
売却または満期になって売却可能な証券の所得金5,000 37,097 
資本支出(10)(564)
投資活動が提供する現金純額3,491 34,533 
資金調達活動のキャッシュフロー：
長期債務を償還する(7,500)— 
長期債務費用と発行コストを支払う(506)— 
普通株発行で得た金5,054 — 
普通株融資コストの支払い(154)— 
従業員の株購入計画を発行して得た金4 131 
普通株式承認証を行使して得られた金1 — 
普通株式オプションを行使して得られる収益— 546 
持分奨励純額決済に関する最低法定源泉徴収税の支払い(2)— 
融資活動が提供する現金純額(3,103)677 
現金、現金等価物、および制限的現金純増加(21,446)9,325 
現金、現金等価物、制限現金--期初43,844 34,462 
現金、現金等価物、制限された現金--期末$22,398 $43,787 

13

EXICURE，Inc.
監査されていない簡明合併現金フロー表(続)
(単位：千)

6月30日までの6ヶ月間
20222021
キャッシュフロー情報の追加開示：
非現金投資活動：
資本支出(売掛金と売掛金)$— $11 
次の表は、監査されていない簡明総合貸借対照表内に報告されている現金、現金等価物、および制限現金の入金を提供し、これらの現金、現金等価物および制限現金合計は、監査されていない簡明総合現金フロー表に列挙された金額の合計である
六月三十日
2022		十二月三十一日
2021
現金と現金等価物$21,198 $34,644 
他の非流動資産に計上された制限された現金1,200 9,200 
監査されていない簡明な統合現金フロー表に示されている現金、現金等価物、および限定的な現金総額$22,398 $43,844 
監査されていない簡明総合財務諸表の付記が見られた。

14
カタログ表
EXICURE，Inc.
監査されていない簡明な連結財務諸表付記
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)



1. 業務説明と届出根拠
業務説明
Exicure，Inc.は早期生物技術会社であり、リボ核酸に対する核酸療法を開発し、神経系疾患と脱毛に対する有効な標的である。このチームは核酸化学、薬物開発、神経科学について専門的な知識を持っている異なる科学グループを含む。同社はイリノイ州シカゴに本社を置き、内部でその発見と開発を展開し、専門的なものを持っている30,000高速で自動化された高スループット核酸合成およびスクリーニングを含む、平方フィートの施設
同社の治療発見と開発はその特許球状核酸(SNA)技術に支持されている。SNAは密に配列された合成核酸配列からなるナノスケール構造であり，これらの配列は3次元方向に放射状に配列されている。同社は，SNAsの設計が独自の化学的·生物的特性を生み出し，これらの特性が他の核酸療法よりも優れた利点を提供し，肝臓以外の治療活動を可能にする可能性があると考えている。同社の治療性核酸プラットフォームはこの2種類の薬物の中で潜在的な高効力、広範な吸収と持続的な治療効果を示した体外培養そして体内にある神経学的モデルです同社の発見方法の基礎はオリゴヌクレオチド化学に関する専門知識を利用して、検証された標的に対して、数千種類のオリゴヌクレオチドを有効にスクリーニングし、適切な細胞と生体動物モデルにおいて最適候補を決定することができる。同社は現在，SCN 9 A(タンパク質Nav1.7をコードする遺伝子)に対する非オピオイド鎮痛剤の臨床前研究を行っており，プノンバイオ製薬株式会社との協力の一部として，ハンチントン病やアンジェマン症候群に対する不開示の標的，エイバービー社との協力の一部として，脱毛障害に対する不開示の標的となっている
これらの監査されていない簡明総合財務諸表のうち、“会社”と“Exicure”という言葉はExicure会社を指し、適切な場合には、その完全子会社Exicure運営会社を指す。Exicure運営会社はExicure，Inc.のすべての物質資産を持ち，すべての商業活動と運営を行っている
陳述の基礎
添付されている2022年6月30日及び2021年12月31日までの未監査簡明総合財務諸表及び2022年6月30日及び2021年6月30日までの6ヶ月間の未監査簡明総合財務諸表は、米国公認会計原則(“GAAP”)に従って列報されている。
合併原則
添付されている監査されていない簡明総合財務諸表はExicure及びその完全子会社Exicure運営会社の勘定を含む。すべての会社間取引と口座は合併過程でキャンセルされるだろう。
株を逆分割する
同社は午後5時現在、普通株を30株1株の割合で逆株分割した。東部時間2022年6月29日。逆株式分割に関連する断片的な株式は発行されていない。登録された株主はもともと断片的な株式を得る権利があったが、現金支払いを受けた。本明細書で別に説明されていない限り、添付されている監査されていない簡明総合財務諸表に記載されているすべての情報は、当社の普通株式流通株が30株1株の割合で逆株式分割を行うと仮定しており、別の説明がない限り、本明細書に記載されているすべてのこれらの金額および対応する株式交換価格または行権価格データは、この仮定された逆方向株式分割を実施するために調整されている。
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カタログ表
EXICURE，Inc.
監査されていない簡明な連結財務諸表付記
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)


重大なリスクと不確実性
会社の協力プロトコルの収入を確認するためのプロジェクト総時間数の推定には重大な判断が必要であり、これらの推定値の任意の変化は、Ipsen連携プロトコルまたはAbbVie連携プロトコル(それぞれの定義は付記3参照)の収入確認の金額および時間に大きな影響を与える可能性がある共同研究と許可協定)将来の期間内に。たとえば，2021年期間にAbbVie連携プロトコルにより確認された2021年12月31日終了年度の収入は，2021年第3四半期期間に発生した推定変化に記録された収入の累積追跡調整(減少)を反映している.推定プロセスに固有の不確実性のために、AbbVie連携プロトコルでの研究サービスを完了するために必要な推定努力は、少なくとも短期的にさらに修正される可能性があり、これは、将来の間の追加的な調整(収入削減)をもたらす可能性がある
経営を続ける企業
各報告期間内に、当社が財務諸表発行日から1年間経営を継続する能力に大きな疑いを抱かせる条件や事件があるかどうかを評価します。当社が重大な疑いがあると判断した場合、当社の計画はその疑いを軽減していない場合や、その計画が鈍化して当社の持続的な経営能力に対する重大な疑いがある場合には、当社はいくつかの追加開示をしなければならない。
添付されている審査簡明総合財務諸表は、当社が財務諸表の発行日から1年以内に経営を継続していると仮定しています。2022年6月30日現在、会社は累計赤字を発生している$204,722予測可能な未来に巨額の支出と負のキャッシュフローが生じると予想される。2022年6月30日現在、会社の現金、現金等価物、短期投資、限定現金は23,395それは.経営陣は、会社の現在の現金状況、経営計画および今後12カ月の経営活動の予想負キャッシュフローを踏まえ、会社がこれらの財務諸表発表日から1年以内に経営を継続できるかどうかには大きな疑問があるとしている。その会社はその運営に資金を提供するために多くの追加融資を必要とするだろう。
経営陣は、株式や債務融資、協力協定、戦略的パートナーシップ、許可手配、または他の手配によって追加資金を獲得し、現在の業務および業務戦略に資金を提供できると信じている。しかし、このような追加融資がある保証はなく、もしあれば、当社が受け入れられる条項で得ることができます。企業が追加資本を調達できない場合、会社はその研究開発計画の延期、縮小、またはキャンセルを余儀なくされる可能性があり、または会社は独立した開発を求める可能性のある資産または臨床前計画の権利を放棄することを要求される可能性があり、いずれもその業務の将来性に悪影響を及ぼす可能性があり、または会社は合併または売却を含む他の様々な戦略選択を考慮する必要があるか、または運営を継続できない可能性がある。
添付されている審査されていない簡明総合財務諸表の作成は、当社が引き続き経営を続ける企業として、正常な業務過程で資産を現金化し、負債を返済することを考えている。財務諸表は、記録資産金額の回収可能性および分類に関するいかなる調整、または会社が経営を継続できない場合に必要となる可能性のある負債金額および分類のいずれの調整も含まない。
監査されていない中期財務情報
付附の2022年6月30日までの中期簡明総合貸借対照表、2022年6月30日と2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の中期簡明総合経営表、2022年と2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の中期簡明総合総合損益表、2022年と2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の中期簡明総合株主権益変動表
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カタログ表
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監査されていない簡明な連結財務諸表付記
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)


2022年及び2021年6月30日までの中期簡明総合現金流動表、2022年及び2021年6月30日までの6ヶ月の中期簡明総合現金流動表は審査されなかった。中期的に審査されていない簡明総合財務諸表は、年度審査財務諸表と同じ基準で作成されており、経営陣は、この調整は、会社が2022年6月30日までの公正な財務状況、2022年と2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の経営業績、および2022年6月30日と2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の現金流量結果に必要な正常な経常的調整のみを含むと考えている。これらの付記に開示されている2022年および2021年6月30日までの3ヶ月および6ヶ月に関連する財務データおよびその他の情報は監査されていない。2022年6月30日までの3ヶ月および6ヶ月の業績は、2022年12月31日までの1年または任意の他の中期、または今後1年または任意の時期の予想結果を示すとは限らない。
予算の使用
公認会計基準に従って財務諸表を作成することは、財務諸表の日に報告された資産および負債額、または有資産および負債の開示および報告期間内に報告された収入および支出に影響を与えるために、管理層に推定および仮定を要求する。経営陣の見積もりは、当時の状況では合理的と考えられていた何らかの仮定に基づいており、実際の結果はこれらの見積もりとは異なる可能性があるが、経営陣はこれらの仮定の短期的ないかなる変化が会社の財務状況、経営業績、あるいはキャッシュフローに大きな影響を与えると信じていない。未来の期間の実際の結果はこのような推定とは違うかもしれない。
2. 重大会計政策
会社の重要会計政策は、会社が2022年3月25日に米国証券取引委員会(“米国証券取引委員会”)に提出した10−K表年次報告書に開示された2021年12月31日現在の年次報告を含む監査された総合財務諸表及びその付記に開示されている。これらの監査された総合財務諸表の日から、会社の重大な会計政策に大きな変化は生じていない。
最近採用されていない会計公告
金融商品--信用損失
2016年6月、FASBはASU 2016-13を発表した金融商品信用損失の計量 (“ASU 2016-13). ASU 2016-13は、融資、売掛金、その他の金融商品に対する報告要件を改善するための新しい基準である。ASU 2016-13は、現在発生している損失モデルではなく、予想損失モデルを使用して、償却コストで計量された金融資産の信用損失を決定することを要求し、売却可能な債務証券に関連する信用損失を信用損失準備金によって記録し、帳簿価値が公平な価値を超える金額に限定することを要求する。ASU 2016-13はまた、金融資産に関する信用リスク開示の強化を求めている。ASU 2016-13の発効日はASU 2019-10によって延期され、金融商品-クレジット損失(トピック326)、デリバティブおよびヘッジ(トピック815)およびレンタル(トピック842)-有効日2022年12月15日以降の年次期間までは，(I)米国証券取引委員会届出手続きの定義と(Ii)米国証券取引委員会の定義に適合する“小報告会社”に該当する会社に適用し，早期採用を許可する。当社は現在、ASU 2016-13を採用した連結財務諸表への影響を評価しています。
3. 共同研究と許可協定
IPSEN連携プロトコル
2021年7月30日、当社はIPSENと提携、オプションおよびライセンス契約(“IPSEN連携協定”)を締結しました。IPSEN協力協定に基づき、当社はSNAによる療法を許可するためにIPSENの独占使用権と選択権を付与します二つハンティントン病やアンジェマン症候群の治療に関する協力プロジェクト。6月30日までの3ヶ月と6ヶ月以内に
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カタログ表
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監査されていない簡明な連結財務諸表付記
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)


2022年、IPSEN協力協定により会社が確認した収入は約$1,775そして$3,854それぞれ，である.2022年6月30日までに13,837Ipsen協働協定に関する繰延収入、#ドル5,533現在と$に分類されます8,303監査されていない簡明総合貸借対照表では非流動資産に分類される。IPSEN連携協定の下での会社の義務が履行された場合、IPSEN連携協定下の繰延収入は、今後の間に収入として確認され、当社は現在、次の期間内に完了すると推定している30至れり尽くせり38何ヶ月になりますか。
AbbVie協力協定
2019年11月13日、当社はAllergan plcの完全子会社Allerganと協力、オプションおよびライセンス契約(“AbbVie協力協定”)を締結しました。2020年5月8日，Allerganを含むAllergan plcがエバービーに買収された。AbbVie協力協定によると、同社はSNAベースの療法を許可するためにAbbVieに独占アクセス権と選択権を付与した二つ脱毛障害治療に関する協力プロジェクト。2022年6月30日および2021年6月30日までの3カ月間，会社がAbbVie協力協定に基づいて確認した収入は約$であった696そして$79それぞれ，である.当社は2022年6月30日および2021年6月30日までの6ヶ月間、AbbVie協力協定により収入が約$であることを確認した1,182そして$1,076それぞれ，である.2022年6月30日までに9,953AbbVie協力協定に関する繰延収入のうち、#ドル9,223現在と$に分類されます731監査されていない簡明総合貸借対照表では非流動資産に分類される。AbbVie協力協定下の繰延収入は、会社がAbbVie協力協定の下での義務を履行しているので、将来的に収入として確認されるであろう。会社は現在、この合意が次の時期まで続くと推定している18至れり尽くせり21何ヶ月になりますか。
契約責任概要
前払い金は、当社がその手配に応じて履行すべき表現義務を履行するまで、受領または満期時に繰延収入と表記する。
以下の表に、同社の契約負債残高の変化(千計)を示す
繰延収入残高は
2021年12月31日		収入.収入
公認の		繰延収入残高は
June 30, 2022
IPSEN連携プロトコル$17,691 $(3,854)$13,837 
AbbVie協力協定11,135 (1,182)9,953 
合計する$28,826 $(5,036)$23,790 
4. 貸借対照表情報を補完する
前払い費用と他の流動資産
June 30, 20222021年12月31日
臨床、契約研究、製造コストを前払いする$1,059 $2,484 
前払い保険268 763 
他にも1,199 1,278 
前払い費用と他の流動資産$2,526 $4,525 
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カタログ表
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監査されていない簡明な連結財務諸表付記
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)



他の非流動資産
June 30, 20222021年12月31日
制限現金$1,200 $9,200 
他にも100 125 
他の非流動資産$1,300 $9,325 
財産と設備、純額
June 30, 20222021年12月31日
科学設備$6,473 $6,471 
コンピュータとソフトウェア60 60 
家具と固定装置30 30 
建設中の工事15 33 
財産と設備、毛額6,578 6,594 
減算：減価償却累計(3,253)(2,667)
財産と設備、純額$3,325 $3,927 
減価償却と償却費用は#ドルです291そして$2832022年6月30日と2021年6月30日に終了した3ヶ月、ドルです593そして$5462022年と2021年6月30日までの6ヶ月間。
費用とその他の流動負債を計算しなければならない
June 30, 20222021年12月31日
臨床、契約研究、製造コストを計算しなければならない$1,446 $3,689 
再構成コストを計算すべきである391 1,191 
賃貸負債、流動496 459 
その他の費用を計算しなければならない975 1,125 
費用とその他の流動負債を計算しなければならない$3,308 $6,464 

5. 投資する
当社は、2022年6月30日と2021年12月31日まで、主に余分な現金を、信用格付けが高く、投資レベルの格付けが長期格付けAa 3/AA-および短期格付けP 1/A 1を達成または超える会社、金融機関、米国政府機関の債務ツールに投資する。同社は安全性と流動性を維持するために、多様化と満期日に関するガイドラインを策定している。同社は、安全性や流動性に影響を与えることなく収益率や金利の傾向を最大限に高めるために、これらのガイドラインを定期的に審査·修正している。
次の表は、2022年6月30日までに同社が保有する売却可能証券の契約満期日をまとめた
1年かそれ以下100 %
1年後ですが2年以内に— %
合計する100 %
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カタログ表
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監査されていない簡明な連結財務諸表付記
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)



会社のすべての販売可能な証券は会社が現在の業務で使用することができます。したがって、同社は、これらすべての証券を流動資産に分類し、いくつかの個別証券の声明満期日が貸借対照表日を1年以上超える可能性がある場合がある。
2022年6月30日と2021年12月31日まで、証券タイプ別の現金等価物と売却可能証券の償却コスト、未実現持株収益総額、未実現持株損失総額と公正価値は以下の通りである
June 30, 2022
原価を償却する未実現持株収益総額未実現保有損失総額公正価値
商業手形$1,000 $— $(3)$997 

2021年12月31日
原価を償却する未実現持株収益総額未実現保有損失総額公正価値
商業手形$10,498 $— $(2)$10,496 
6. 債務
当社は2022年3月15日に、当社が2020年10月21日、2021年7月30日、2021年9月30日及び2021年12月10日(MidCap Financial Trustを代理人及び貸金先として随時改訂)(“MidCapクレジット協定”に改訂された)期日が2020年9月25日である当社のクレジット及び担保合意の条項に基づき、当社はMidCapクレジット協定項下のすべての残りの未返済債務を返済し、未償還元金残高$を含む7,500そして退場料$506.
当社は中型株信用協定について利息$を支払います194そして$686それぞれ2022年と2021年6月30日までの6カ月間である。
7. 賃貸借証書
当社の2022年6月30日のレンタルスケジュールには、(I)2020年7月にイリノイ州シカゴ本社でのオフィスおよび実験室空間レンタル(“シカゴレンタル”)および(Ii)オフィス設備レンタル(“オフィス設備レンタル”)が含まれています。これらの賃貸契約のそれぞれは経営的賃貸契約に分類される。
シカゴリース会社
その会社は約3万人イリノイ州シカゴにあるオフィスと実験室面積は平方フィート(“シカゴレンタル”)です。シカゴのレンタルの元の条項(“原始条項”)は102020年7月1日(“着工日”)から、すなわちシカゴ賃貸契約条項に基づいて、住宅が入居できる日。会社はシカゴのレンタル期間を延長する権利があります二つ付加的連続期間5年それぞれ(“延長期間”)は当時の有効市場賃貸料で計算される。
最初の期間では，最初の年度の基本賃貸料は約$であった1,113本来の期限の12ヶ月前は、発効日から月単位で分割払いになります。その後の基本賃貸料は年ごとに増加する3%、合計金額は$12,761元の用語では。当社はまた期限内のカレンダー年度ごとに比例配分されたいくつかの運営費用と税金を支払わなければなりません。最初の12ヶ月間は、基本レンタル料および当社が比例配分した営業費用と税額を若干減額しなければなりません
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カタログ表
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監査されていない簡明な連結財務諸表付記
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)


以下の表は、会社が監査していない簡明総合経営報告書におけるリースコストをまとめたものである
3か月まで
六月三十日		6か月まで
六月三十日
2022202120222021
リースコストを経営する$326 $326 $652 $653 
可変リースコスト505 195 846 572 
短期賃貸コスト1 31 15 62 
総賃貸コスト$832 $552 $1,513 $1,287 

同社はレンタル経営のために現金#ドルを支払っている1,703そして$1,106それぞれ2022年と2021年6月30日までの6カ月間である。
8. 再編成する
2022年6月30日現在、2021年12月に発表された戦略削減部隊に関する計上すべき負債残高は#ドル391なお、添付されている監査されていない簡明総合貸借対照表の課税費用及びその他の流動負債は、内部に記載されている。この残高には、雇用協定に基づいて賃金更新形式で提供される離職給付が含まれており、2022年4月から2023年1月までの間に支払われる予定だ
以下の表に、各期間の再編成すべき負債残高の変化(千計)を示す
負債を再編成すべきである
2021年12月31日の残高$1,191 
支払い(832)
(非現金を)調整する32 
2022年6月30日の残高$391 
9. 株主権益
優先株
2022年6月30日と2021年12月31日まで、会社が所有10,000,000優先株、額面$0.0001授権と違います。発行済み株式と発行済み株式。
普通株
2022年6月30日と2021年12月31日までに、会社は許可しました200,000,000普通株、額面$0.0001それは.2022年6月30日と2021年12月31日まで、会社が所有4,962,231株と3,626,073発行済み株と発行済み株はそれぞれ
会社の普通株の所有者には権利がある1つは各株は会社の株主投票のすべての事項に投票し、累積権利は存在しない。発行された優先株のいずれかに適用される特典の規定の下で、当社の普通株式の株式保有者は、取締役会が時々発表する可能性のある任意の配当金を比例して徴収する権利があり、これらの配当金は、合法的な用途の資金から振り出すことができる。会社の清算、解散または清算の場合、会社の普通株の保有者は債務返済後に残ったすべての資産を比例的に共有する権利があるが、以下の条件を満たす必要がある
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(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)


優先株の優先分配権を発行します。同社の普通株は優先引受権や転換権やその他の引受権を持っていない。会社の普通株の償還や債務超過基金条項には適用されない。同社の普通株の流通株はすべて十分に入金されており、しかも評価する必要はない。
証券購入協定
二零二年五月九日、当社はいくつかの認可投資家(“投資家”)と証券購入協定(“証券購入協定”)を締結し、これにより、当社は私募方式で投資家に発行及び売却を合算することに同意した867,369当社普通株の株式(“株”)、額面$0.00011株(“普通株”)は，買い取り価格は$である5.811株あたり(“方向性増発”)。私募は2022年5月18日(“締め切り”)で締め切られた。同社が私募から得た総収益は約#ドルである5,000そして、当社が支払うべき推定発売費用を差し引く。同社は，私募の純収益は，そのSCN 9 A候補製品の開発，その他の運営資金や一般会社用途を含めた臨床前計画の発展を支援するために用いられると予想している。
証券購入協定によると、私募については、取締役米国有限会社(“ナスダック米国”)は1人のメンバーを当社の取締役会(“取締役会”)に指名する権利があり、取締役会の許可を得なければならず、ナスダック上場規則第5605(A)(2)条に指す“独立”ナスダック資格に適合しなければならず、締め切りから発効する。CBI USAは締め切り日から、議決権のないオブザーバーとして取締役会のすべての会議に出席する個人を指定する権利がある。
登録権協定
また、当社は2022年5月9日に投資家と登録権協定(“登録権協定”)を締結し、これにより、当社は株式転売を登録することに同意した。登録権協定によると、当社は、2022年7月18日(“提出締め切り”)に株式売却に関する登録説明書を提出することに同意した。2022年7月11日、会社は米国証券取引委員会に株式販売S-3表登録書を提出し、2022年7月20日に発効させた。
当社は投資家に登録声明に関連する常習賠償権利を付与した。投資家もまた、当社に登録声明に関連する常習賠償権利を付与した。
普通株式引受証
2022年1月4日と2022年1月21日に、期日2021年12月16日の登録直接発売取引で得られた予融資権証の所持者が購入権を行使した250,000株と216,666それぞれ会社普通株の株式です。だから、466,666同社の普通株の合計はこのような行使で発行され，総収益の合計は$である14このような演習から。2022年6月30日現在、行使されていない事前資金権証の未返済がある。
2022年6月30日まで、引受権証576,261普通株、価格は$8.1031期日2021年12月16日の登録直接発行取引で買収された1株当たりの株式はまだ返済されていない。これらの株式承認証は株式に分類される。
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(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)


その他の総合収益を累計する
次の表は、2022年に他の総合損失税を累計した後の純額の各構成要素の変化状況をまとめた
短期投資の未実現損失合計する
2021年12月31日の残高$(2)$(2)
再分類前の他の全面的損失(3)(3)
今期その他総合収益純額(3)(3)
2022年3月31日の残高$(5)$(5)
再分類前の他の総合収益(損失)— — 
累積他総合損失から再分類された純損失(収益)— — 
今期その他総合収益純額— — 
2022年6月30日の残高$(5)$(5)
次の表は、2021年に累計他の総合収益(赤字)の税引き後純額の各構成要素の変化をまとめたものである
短期投資の未実現収益合計する
2020年12月31日残高$83 $83 
再分類前の他の全面的損失(51)(51)
当期その他総合損失純額(51)(51)
2021年3月31日の残高$32 $32 
再分類前の他の全面的損失(27)(27)
累積他総合損失から再分類された純損失(収益)— — 
今期その他総合収益純額(27)(27)
2021年6月30日の残高$5 $5 

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10. 株式ベースの報酬
2017持分インセンティブ計画
2017年9月22日、株主は2017年11月15日から発効する“Exicure，Inc.2017株式インセンティブ計画”(“2017計画”)を承認した。2017年計画では最高限度の配布が規定されています194,750Exicure普通株式、72,330上級管理者，従業員，コンサルタント，取締役に発行するExicure普通株には，一定数を超えない株式を加える122,793Exicure OpCo 2015持分インセンティブ計画(“2015計画”)によると、発行されていない奨励金は、2017年9月26日の合併取引で負担される。2017年の株式インセンティブ計画で付与される可能性のある奨励には、非制限および奨励的株式オプション、株式付加価値権、配当、制限株、制限株式単位、業績単位、現金奨励が含まれる。2017年株式インセンティブ計画に基づいて予約発行される普通株式数は、2020年1月1日から毎年1月1日から自動的に増加する(I)153,333株式(Ii)5(Iii)取締役会報酬委員会(“報酬委員会”)によって決定されたより少ない株式数。2017年計画が施行された後、2015年計画の下で未来の奨励金は与えられないだろう。2022年1月1日、2017年計画条項によると、2017年計画保留と授与可能な賞の数が自動的に増加します153,333 awards.
2022年6月30日現在、2017年持分インセンティブ計画により付与可能な持分奨励総数は139,679.
2017年計画に基づいて付与された報酬は、参加者が雇用を継続しているか、または非従業員サービスを提供しているか否かに依存し、雇用または継続サービスが何らかの理由で終了した場合、没収されることができる。従業員やコンサルタントに与えられる初期報酬は通常授与されます25付与日の最初の12ヶ月周年日から%は、その後毎月1/48に帰属し、#年末に完全に帰属するまで48何ヶ月になりますか。その後、従業員またはコンサルタントに付与される報酬は、通常、#年末まで毎月1/48が付与されます48何ヶ月になりますか。初めて非従業員取締役に付与された株式オプションは、年末まで毎月1/36付与されます36何ヶ月になりますか。その後非従業員取締役に付与された株式オプションは年末まで月ごとに1/12付与される12何ヶ月になりますか。普通株式オプション付与の期限は103年間、上述したように早期に終了しない限り。
入社補助金
2021年5月、会社は最大購入のために株式オプションを付与した20,000普通株はブライン·C·バークとして会社に雇われて会社の首席財務官を務める重要な誘因(“インセンティブ補助金”)である。譲渡を誘導するのは独立不法注文株式契約(“誘導授出合意”)によって行われ、すでに給与委員会の許可を得て、ナスダック上場規則第5635(C)(4)条及び当社の2017年株式激励計画以外に付与され、そして同意を誘導する条項及び条件に制限されている。したがって，没収，ログアウトまたは満期時には，誘因付与ベースの株式は，後日発行のために予約された株式プールに返送されることはない.さん·ボルクが2022年2月4日に当社を辞任したことに関連して、基礎付与株式オプションを没収されることとなった。
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(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)


従業員株購入計画
2017年度従業員株購入計画(“ESPP”)は2017年9月に取締役会で採択され、2017年9月に会社株主の承認を得た。ESPPにより、条件を満たした従業員は最高控除可能な給料を許可することができます15彼らの報酬の%は普通株を購入するために使用される。従業員が要件期間内の任意の行使日に購入可能な最大株式数は、(I)の小さい者を基準とする250株式又は(Ii)公平時価(当該契約期間までの発売日を定める)が$に等しい株式数25,000カレンダー年度に帰属する任意の他の普通株の公正な市場価値を、1つのカレンダー年度内に減算する。買収日ごとの1株当たりの買収価格は85(I)従業員発売日Exicure普通株1株当たり市価または(Ii)Exicure普通株の行使日の1株当たり市価が低い者の割合。各サービス期間は6か月継続期間と初回発売期間は2020年11月16日から始まり、2021年5月14日に終了します
ESPPは、保有·発行可能な株式数は2018年1月1日から毎年1月1日に自動的に増加し、その後毎年1月1日から2027年1月1日まで、少なくとも増加すると規定している(I)10,000株式(Ii)0.3前の年最後の日の普通株式流通株のパーセンテージ；または(Iii)取締役会が決定したより少ない数の普通株。2022年1月1日、ESPPにより発行可能な普通株式数が増加した10,000株式です。2022年6月30日までに42,471ESPPによって発行可能な株。
資本によって計算された給与費用は、経営報告書の中で以下のように分類される
3か月まで
六月三十日		6か月まで
六月三十日
2022202120222021
研究開発費$171 $361 $330 $618 
一般と行政費用336 403 519 663 
$507 $764 $849 $1,281 

2022年6月30日現在の未償却持分給与支出は2,850加重平均期間内に償却される予定です3.1何年もです
同社はブラック·スコアーズオプション定価モデルを用いて普通株式オプション付与の公正価値を決定した。ブラック·スコアーズオプション定価モデルは、帰属制限がなく完全に譲渡可能な取引オプションの公正価値を推定するために開発された。このモデルは，主観的な仮定を入力する必要がある次の表は、2022年6月30日と2021年6月30日までの6ヶ月以内に付与された株式オプションのBlack-Scholesオプション定価モデルで使用されている仮定を示す
6か月まで
六月三十日		6か月まで
六月三十日
20222021
所期期限
5.3至れり尽くせり6.1年.年
5.0至れり尽くせり6.1年.年
無リスク金利
2.86%から3.56%；加重平均2.91%
0.36%から1.12%；加重平均1.05%
予想変動率
95.2%から95.8%；加重平均95.2%
81.7%から83.6%；加重平均82.6%
罰金率5 %5 %
期待配当収益率— %— %

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(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)


予想期限は“スタッフ会計公報”のテーマ14.D.2で述べた“簡略化方法”に基づいている。現在、同社にはその普通株式オプション予想期間の合理的な推定を提供する十分な経験がない。当社は、ASC 718-10-30-25~30-26に適合するより合理的な推定値を提供するのに十分な経験があるまで、“簡略化方法”を使用し続ける。無リスク金利は、付与時に発効する期待期間に適用される米国債金利に基づくものと仮定する。2021年12月31日以降に付与された株式オプションについて、予想変動率は会社株の変動率に基づく。2022年1月1日までに付与された株式オプションについて、予想変動率は、同一業界と一般発展段階の上場企業に基づいて計算される企業価値変動率である。推定された罰金率は、類似カテゴリの従業員の歴史的経験に基づいている。配当収益率は付与時の期待配当金に基づいている。
次の表は、2022年と2021年6月30日までの6ヶ月以内に付与された関連普通株の公正価値と普通株式オプションの行権価格をまとめている
期末までに付与された普通株式オプション：対象普通株の公正価値普通株式オプションの発行価格
2022年6月30日までの6ヶ月間
$3.46$まで5.51；加重平均。$4.56
$3.46$まで5.51；加重平均。$4.56
2021年6月30日までの6ヶ月間
$46.20$まで77.10;
加重平均.$56.40
$46.20$まで77.10;
加重平均.$56.40

2022年および2021年6月30日までの6ヶ月以内に付与された普通株式オプションの加重平均授受日公正価値は$2.52そして$39.30それぞれ1株当たり普通株式オプションである.
示した期間までの普通株式オプション活動の概要は以下のとおりである
オプション
加重平均行権値(1)
加重平均残契約期間(年)内在的価値を合計する
未返済-2021年12月31日331,420 $61.82 7.0$— 
授与する232,028 4.56 
鍛えられた(124)5.51 
没収される(246,062)63.45 
未返済-2022年6月30日317,262 $19.49 6.3$— 
行使可能-2022年6月30日165,378 $33.67 3.3$— 
帰属して帰属することが予想されています
June 30, 2022		304,522 $20.14 6.1$— 

(1) 2022年3月24日、会社取締役会は、2015年株式インセンティブ計画と2017年持分インセンティブ計画に付与された、現従業員、役員、取締役が保有するすべての未償還および未行使の株式オプションの再定価を全会一致で採択した。2022年4月1日から、合資格株式オプションの発行価格は$に低下します5.51これは2022年4月1日の私たちの普通株の終値です。より多くの情報については、以下の“未償還オプションと未行使オプションの再定価”というタイトルの章を参照されたい。
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2022年6月30日および2021年6月30日までの6ヶ月以内に行使される普通株式オプションの総内的価値が有効ゼロそして$77それぞれ，である.
示す期間の限定的な株式単位活動の概要は以下のとおりである
限定株単位加重平均付与日公正価値
未帰属残高-2021年12月31日10,109 $50.04 
授与する45,610 3.45 
解決しました(992)57.00 
没収される(5,316)4.26 
未帰属残高-2022年6月30日49,411 $10.22 
日制限株式単位に付与された公正価値は、日本会社に付与された終値をベースとしている。帰属時には、発行された制限株式単位毎に交換される1つは会社の普通株のシェア。制限株式単位は一般に一定期間にわたって四半期平均的に分配される4数年間、限定株式単位受信者がその帰属中にサービスを提供し続けることと引き換えに。
示された期間の業績に基づく限定的な株式単位活動の概要は以下のとおりである
業績に基づく限定株式単位加重平均付与日公正価値
未帰属残高-2021年12月31日— $— 
授与する97,643 3.45 
未帰属残高-2022年6月30日97,643 $3.45 
付与日の業績に基づく制限株式単位の公正価値は、付与日会社の終値に基づいている。帰属時には、発行された制限株式単位毎に交換される1つは会社の普通株のシェア。2023年の業績測定日までに何らかの業績指標を満たさなければ、2022年期間に付与された業績に基づく制限的な株式単位を以下のように帰属させることができる：2023年5月16日に3分の1を授与し、2024年5月16日に3分の1を授与し、2025年5月16日に3分の1を授与し、業績に基づく制限的な株式単位受信者がこの帰属期間中にサービスを継続することと交換することができる
未行使オプションと未行使オプションの再定価
2022年3月24日、取締役会は、2015年度計画及び2017年度計画に基づいて付与され、当社の現従業員、行政者及び取締役が保有する発行及び未行使の株式オプション(“合資格株式オプション”)をすべて再定価することで一致した。2022年4月1日から、合資格株式オプションの発行価格は$に低下します5.51すなわち、その普通株の2022年4月1日の終値である。合弁格購入株権の行権価格を改訂する以外、各合弁格購入株権の他のすべての条項と条件は十分な効力と作用を維持する。
当該等計画によれば、取締役会は当該等計画の管理人として、適宜決定権を有し、当該等計画下で未行使オプションの有効行使価格を低下させるために、関連する場合に適切な条項及び条件で行使することができると考えられる。再定価を承認する際に、取締役会は、現在の未償還株式オプションの執行価格が従業員および取締役に提供するインセンティブに与える影響、未償還株式オプションが従業員および取締役に提供する留保価値の不足、およびこれらのオプションの影響を考慮している
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(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)


会社の資本構造について。2022年3月24日までに233,224この計画により発行された未行使株式オプションと、当社のすべての未行使株式オプションの使用価格は、2022年3月24日現在の当社普通株の現在の公平市価を上回っており、取締役会が現従業員、役員、取締役が保有するすべての未行使株式オプションと未行使株式オプションを適格株式オプションとすることを決定した理由である。
会社のマティアス·シュロフ最高経営責任者とエリアス·パパディマスが行使可能な適格株式オプションを持っています総額は29,373そして12,513それぞれ当社の普通株です。非従業員取締役ジェフリー·クレランエリザベス·ガロファロバリ·ムラリダルジェームズ·ソラトが行使可能な適格株式オプションを持っています3,835, 5,000, 3,835そして3,112それぞれ当社の普通株です。
オプション再定価は、株式ベースの増額報酬が#ドルになることを招く291その中で$は1932022年6月30日までの3ヶ月間に料金と#ドルを記録しました98株式オプション付与に必要なサービス期間内に費用として確認する。
11. 所得税
当社は2022年および2021年6月30日までの3カ月および6カ月で税引き前損失を記録し、米国での損失を含め、違います。当年末の期末所得税支出準備を計上する。実際の税率は02022年と2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月以内に、当社はすでに税金損失を発生し、その繰延税金資産について全額推定手当を提供しているため、当社は毎月%の減値を記録して準備している。
12. 普通株1株当たり損失
普通株1株あたりの基本損失の計算方法は，純損失を当期発行普通株の加重平均株式数で割る。普通株1株当たりの赤字は在庫株計算法を採用し、すでに発行されたすべての潜在的な割引有価証券を計上した。列報期間内に発行された潜在的希薄化オプション、制限的株式単位及び普通株を購入する引受権証は、列報期間中の1株当たり希薄損失計算には含まれず、当該等の株式は当該期間に報告された純損失により逆償却効果があるためである。そのため、2022年6月30日と2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月で、1株当たりの普通株の基本損失と希釈損失は同じである。
以下は、2022年6月30日と2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の普通株1株当たり損失の計算である
3か月まで
六月三十日		6か月まで
六月三十日
2022202120222021
純損失$(7,470)$(14,269)$(15,818)$(26,746)
加重平均発行済み基本普通株式と希釈後普通株式4,503,983 2,934,770 4,268,955 2,931,607 
1株当たりの損失--基本損失と赤字$(1.66)$(4.86)$(3.71)$(9.12)
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(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)


以下の発行された証券は、この期間の1株当たり損失がこれらの証券に逆償却性質を有するようになるので、上記期間の普通株当たり損失の計算には含まれない
6月30日まで
20222021
普通株購入オプション317,262 368,647 
制限株式単位49,411 9,533 
業績ストック単位97,643 — 
普通株購入引受権証576,261 — 
13. 公正価値計量
ASCテーマ820、公正価値計量第1レベルの投入--報告エンティティが計量日に得ることができる同じ資産または負債のアクティブ市場における未調整オファー、第2レベルの投入--第1レベルの投入に含まれる、資産または負債の実質的に全体の資産または負債の間に直接または間接的に観察可能なオファーを除外する三級公正価値レベルを確立した。第3レベルの投入である公正価値を計量するための資産または負債の観察不可能な投入は、観察可能な投入が得られない場合には、計量日における資産または負債の市場活動が少ない(あれば)場合を考慮する
2022年6月30日まで、公正価値によって日常的に計量された資産は以下の通りである
合計するレベル1レベル2レベル3
資産
現金等価物：
貨幣市場基金$5,555 $5,555 $— $— 
短期投資：
商業手形997 — 997 — 
金融資産総額$6,552 $5,555 $997 $— 
2021年12月31日現在、公正価値に応じて恒常的に計量される資産と負債は以下のとおりである
合計するレベル1レベル2レベル3
資産
現金等価物：
貨幣市場基金$21,125 $21,125 $— $— 
商業手形5,999 — 5,999 — 
短期投資：
商業手形4,497 — 4,497 — 
金融資産総額$31,621 $21,125 $10,496 $— 
同社は市場法および1級と2級投入を用いて現金等価物を評価し、2級投入を用いて短期投資を評価している。当社の長期債務は類似した特徴を持つツールの現行市場金利で利下げされているため，このツールの帳簿価値もその公正価値に近く，財務計測も公正価値レベルの第2レベルに分類されている。
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14. 引受金とその他の事項
法律訴訟
2021年12月13日、マーク·コルウェルは米国イリノイ州北区地方裁判所に当社、David·A·ギルヨハン、ブライアン·C·バークに対する証券集団訴訟を提起し、タイトルはコルウェルがExicure，Inc.，事件番号1：21-cv-0663となった。2021年2月4日，原告は改正推定証券集団訴訟を起こした。修正された起訴状は、Giljohann博士とBoockさんが、会社の臨床計画に関連する重大な虚偽および/または誤った陳述を行い、2021年1月7日から2021年12月10日までの間に会社の証券を購入した投資家に損失をもたらしたと主張しています。修正された起訴状はいかなる主張の損害賠償も数量化していないが、弁護士費と費用を除いて、原告は彼自身と他の代表を代表して、想定されている分類中に誇張されたと言われる価格で会社の株を買収し、そのため財務損害を受けたと言われている人に損害賠償を取り戻すことを試みた。2022年2月11日四つ1995年の個人証券訴訟改革法により，カテゴリーのメンバー動議が訴訟の主な原告に任命されたと仮定した2点動議のいくつかは2022年2月25日に撤回された二つ未解決のままです。2022年2月16日、裁判所は、裁判所が首席原告および首席弁護士を任命する命令を発表する前に、被告は回答または他の方法で応答する必要がなく、その後、当事者は、さらなる改訂された訴えの提起および被告の回答または回答の時間を管理するスケジュールを裁判所に提出しなければならない命令を発表した

2022年3月1日、Kapil Puri代表は、Giljohann博士とBookさん、Jeffrey L.Celand、Elizabeth Garofalo、Bosun Hau、Bali Muralidhar、Andrew Sassine、Matthias Schroff、es Sulat、Timothy Walbertを米国イリノイ州北部地域裁判所で提訴し、Puri v.Giljohannらと題する派生株主訴訟を起こし、案件番号1：22-cv-01083。2022年3月8日、宜信は同じ裁判所に類似した株主デリバティブ訴訟を提起し、タイトルはSimがGiljohannらを訴え、事件番号1：22-cv-01217である。2022年4月25日、Stourbridge Investments LLCは、Stourbridge Investments LLCがExicure，Inc.，案件番号1：22-cv-00526と題する類似の株主デリバティブ訴訟を米国デラウェア州地方裁判所に提起した。上述したColwell苦情で提出された類似の事実告発によると、Puri、SimおよびStourbridge苦情(総称して派生苦情と呼ばれる)告発は、会社が2021年年次総会の依頼書で虚偽および/または誤った声明を発表し、リスク監督、行動基準、臨床計画、補償などの事項に関連し、連邦証券法に違反し、受託責任に違反した。派生商品苦情はまた、連邦証券法に基づいて、ギルヨハン博士とバークさんが貢献する責任があると主張している。プリーとスチュアートの起訴状はさらに州法律の不当な利益に対するクレームを主張し、プリーの起訴状は州法律の乱用コントロール、深刻な管理の不備と企業浪費に対するクレームを主張した。原告は派生苦情の中でいかなる主張の損害も数量化していないが、会社への損害、弁護士費、費用、費用の回復を要求している, 取締役会の監督を強化するいくつかの提案を会社の株主投票に任せることを指示する命令となっている。

すべてのデリバティブ事件は棚上げされ、Puri事件で提起される可能性のある任意の却下動議の決定を待っている。また、Stourbridge事件は行政で結審され、Puri案が提出可能な却下動議の決定を待っている。
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西北大学許可協定
2011年12月12日、(1)会社の前親会社AuraSense，LLCはAuraSense項の下ですべてのグローバル権利と権益を会社に譲渡し、AuraSense LLCは2009年に西北大学(NU)とナノ粒子、ナノ技術、マイクロ技術またはナノ材料構造を治療または補助治療手段分野として使用する許可プロトコルを使用しているが、診断領域(“指定領域”)を明確に除外した。(2)本譲渡の条項と条件により、会社はAuraSense，LLCが割り当てられた油田の許可協定に規定されているすべての責任と義務を負う。及び(3)NUからこの譲渡及び特許権を取得するために、会社は、(I)NUに年間許可料を支払うことに同意し、当該費用は、同年NUに支払わなければならない任意の使用料から差し引くことができ、(Ii)NUの起訴及び維持許可特許権に関する費用を償還し、(Iii)会社が任意の許可製品を販売又は譲渡した任意の純収入に基づいてNU使用料を支払うことができ、(Iv)会社がライセンス特許権に基づいて再許可を付与した場合にNUに支払う。(V)より大きい者を基準として、当社が受信した他のすべての再許可支払いの割合をNUに支払う。当社は2015年8月、NUと再契約許可協定(“再契約許可協定”)を締結した。二零一六年二月に、当社はNUがNUと共同で所有するいくつかのSNA技術の権利の独占許可(“共同所有技術許可”)を取得した。同社のNU権利の許可は指定された油田に限られている, しかし、当社はこの共同所有技術における自分の権利に制限はありません。当社の共同所有技術許可協定(総称して“西北大学許可協定”と呼ぶ)における権利及び義務は，2015年8月から新たに締結されたライセンス契約における権利及び義務とほぼ同じである。2022年6月30日現在、会社はNUに合計$を支払いました11,438上記のすべての義務を考慮する
賃貸借証書
注7を参照してください賃貸借証書会社の賃貸契約と関連した約束を議論するために。
15. 関係者取引
同社は共同創業者のコンサルティングサービスを受け、費用を支払った。この共同創業者は従業員ではないが、2021年4月30日まで取締役会のメンバーを務めてきた。同社は$を確認した50これらの相談サービスに関する費用は、2021年6月30日までの6ヶ月間の費用として、添付されている監査されていない簡明総合経営報告書に記載されている。協定条項によると、この共同創業者兼前取締役会メンバーとの諮問協定は2021年9月30日に満期になり、更新されなかった。
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カタログ表

項目2.経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析
以下の情報は、我々が監査していない簡明な総合財務諸表およびその注釈(本Form 10-Q四半期報告に含まれる)および監査された財務情報およびその注釈(2022年3月25日に米国証券取引委員会(SEC)または米国証券取引委員会に提出された2021年12月31日現在のForm 10-K年度報告書に含まれる)と共に読まなければならない。本四半期報告書(Form 10-Q)は、“1933年証券法”(改正)第27 A条又は“証券法”及び“1934年証券取引法”(改正)第21 E条又は“取引法”の意味を満たす前向きな陳述を含む これは重大な危険と不確実な要素と関連がある。様々な重要な要素、リスク、不確定要素、仮説、および他の要素により、本10-Q表シーズン報で決定されたそれらの要素、および本10-Q表第II部分第1 A項および米国証券取引委員会が提出した他の10-Q表シーズン報の“リスク要因”の節で決定された要素を含むが、我々の実際の結果、表現または経験は、展望性陳述に示された結果、業績または経験と大きく異なる可能性がある
概要
我々は早期バイオテクノロジー会社であり，リボ核酸に対する核酸療法を開発し，神経系疾患や脱毛に対する有効な標的である。私たちのチームは核酸化学、薬物開発、神経科学に関する専門知識を持っている異なる科学グループを含む。イリノイ州シカゴに本部を置く私たちは内部で私たちの発見と開発を行い、迅速かつ自動化された高スループット核酸合成とスクリーニングを含む専門的な30，000平方フィートの施設を持っている
私たちの治療発見と開発は、私たちの独自の球状核酸またはSNA技術によって支持された。SNAは密に配列された合成核酸配列からなるナノスケール構造であり，これらの配列は3次元方向に放射状に配列されている。我々のSNAsの設計は異なる化学や生物学的特性を生成することができ，これらの特性は他の核酸療法よりも優れた利点を提供し，肝臓以外の治療活動を可能にする可能性があると信じている。我々の治療核酸プラットフォームはこの2つの疾患において潜在的な高い効力、広範な摂取と持続的な治療効果を示した体外培養そして体内にある神経学的モデルです我々の発見方法の基礎は、オリゴヌクレオチド化学に関する我々の専門知識を利用して、検証された目標に対して、数千個のオリゴヌクレオチドを効率的にスクリーニングし、適切な細胞および生動物モデルにおいて最適候補を決定することができる。我々は現在，SCN 9 A(タンパク質Nav1.7をコードする遺伝子)に対する非オピオイド鎮痛剤の臨床前研究を行っており，Ipsenとの協力の一部として，ハンチントン病やAngelman症候群に対する未開示標的，およびAbbVieとの連携の一部として，脱毛障害に対する未開示標的を行っている
以下の表にわれわれのSNA候補療法の現状を示す。
https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1698530/000169853022000058/xcur-20220630_g1.jpg

運営·融資·キャッシュフローへの配慮
2011年の設立以来、SNAの研究と開発および知的財産権の保護と向上に多くの資源を投入してきた。私たちは販売を許可されていない製品は、主に証券の売却と協力を通じて私たちの運営に資金を提供します。2022年6月30日までに、普通株と優先株を売却することで2.066億ドルの毛収入を集めた。また受け取りました
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カタログ表

我々が2021年8月に受信したIPSENの研究連携、許可およびオプションプロトコル(またはIPSEN連携プロトコル)に関連するプリペイド2，000万ドル、および2019年11月に私たちが受信したAbbVie(またはAbbVie連携プロトコル)の研究連携許可およびオプションプロトコルに関連する前払い2，500万ドルを含む5，600万ドルの協調前金。2022年6月30日現在、私たちの現金、現金等価物、短期投資、制限現金は2340万ドルです。
設立以来、私たちは重大な運営損失を受けた。2022年6月30日現在、私たちは累計2.047億ドルの赤字を生み出している。我々のほとんどの運営損失は，我々の研究プロジェクトに関する費用と我々の運営に関する一般的かつ行政コストによるものである。
我々の現在の経営計画と2022年6月30日の既存の運営資金によると、私たちの現在の流動資金は、添付の監査されていない簡明総合財務諸表の発表日から今後12ヶ月以内に経営に資金を提供するのに十分かどうかはまだ確定していない。そのため、私たちが経営を続けている企業として継続する能力に大きな疑いが生じています。私たちは私たちの運営を支援するために多くの追加資金が必要になるだろう。私たちが資金を集めることができない場合、私たちは研究開発プロジェクトを延期、縮小、またはキャンセルし、協力者や他の人との手配によって資金を得ることを要求されるかもしれません。これらの計画は、資産または臨床前プロジェクトの権利を放棄することを要求するかもしれません。そうでなければ、独立した開発を求めることができるかもしれません。または合併や売却を含め、他の様々な戦略的選択を考慮する必要があるかもしれません。
私たちは予測可能な未来に引き続き損失を受けることを予想している。私たちの純損失は四半期ごとと毎年大きく変動するかもしれません。私たちの費用は大幅に増加すると予想されています
•SCN 9 A疼痛に対する臨床前開発を進め、候補薬物の選択とINDを支持する研究を行った
•私たちのSNAプラットフォームを現在潜在的な適切なパートナーと一緒に推進しています
•研究と開発、臨床前研究と臨床試験を開始し、未来に追求する可能性のある任意の他の候補治療薬を提供する
•臨床前と臨床開発を通じて他の候補治療方案を推進する
•私たちの研究開発活動を増やして技術プラットフォームを向上させ
•臨床前研究と臨床試験のための薬物物質と薬物製品材料の生産を継続している
•臨床試験に成功した私たちの候補治療薬のために規制の承認を求めた
•私たちの知的財産権の組み合わせを維持し、拡大し、保護する
•他の承認された薬剤、候補薬、または技術を買収することができるかもしれない
•私たちの製品開発および計画における将来の商業化努力を支援する人員を含む、より多くの運営、財務、管理情報システムおよび人員を招聘する
•上場企業の運営に関連した追加コストが発生する。
私たちは商業薬販売から何の収入も得ていないし、製品販売から大量の収入を得ることを望んでいない。あるいは私たちが開発に成功するまで、規制部門から私たちの1つ以上の候補治療薬の承認を得て商業化しなければならない。私たちは今後数年間薬品販売から収入を得られないと予想しています。もしあれば。もし私たちの任意の候補治療薬が規制部門の承認を得たら、製品販売、マーケティング、製造、流通に関連した巨額の商業化費用が発生すると予想される。他の収入源には、私たちの現在および未来の任意の協力および許可に関連する研究開発支払い、許可料、および他の前払い、マイルストーン支払い、および印税が含まれる場合があります。私たちがどんな出所からも収入を得る前に、私たちは公開または私募株式発行、債務融資、研究を通じて私たちの現金需要に資金を提供する予定です
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カタログ表

協力と許可協定。私たちは必要な時や優遇条件で資金を調達したり、このような他の計画を達成することができないかもしれない。私たちが必要な時に資金を調達したり、他の計画を達成できなかったことは、私たちの財務状況と私たちの治療候補薬を開発する能力にマイナス影響を与えるだろう。
最新の発展動向
ナスダック上場要求コンプライアンス公告
私たちが以前に2022年6月29日の8-K表の現在の報告書で開示したように、2022年6月29日に、私たちはコンプライアンス期間内にナスダック上場規則第5450(A)(1)条に規定されている1株1.00ドルの最低購入価格要求、または購入価格要求を再遵守できなかったため、市を退市するというナスダック株式市場有限責任会社またはナスダックの通知状を受け取った。私たちは直ちに控訴公聴会を要求し、ナスダック公聴会グループの決定を待つ前に退市を一時停止する。
2022年7月19日、吾らはナスダック総法律顧問室から手紙やコンプライアンス通知を受け、吾らが入札価格要求を再遵守し、適用されたすべての上場基準を遵守したことを通知したため、委員会の公聴会は廃止された
“コンプライアンス通知”によると、2022年8月11日に専門家グループで開催される予定だった公聴会は廃止され、私たちの普通株はナスダック資本市場での上場と取引を継続する。
逆株分割
2022年6月28日、我々が発行した普通株の30株1株の逆分割を実現するために、我々が改訂·再登録した会社証明書の修正証明書をデラウェア州国務長官に提出した。修正案は午後5時に施行される。東部時間2022年6月29日。
この改正案は、改正案の発効時に、30(30)株ごとに発行済み普通株と発行済み普通株を自動的に合併し、1株当たり額面は変わらないと規定している。逆株式分割は、改正発効時期直前に私たちの普通株のすべての発行済み株に影響を与えた。株式の逆分割のため、吾らはすでに行使或いはすべての購入株権に帰属し、吾らが発行し、改訂発効日直前に発行されていないすべての購入株権、制限的な株式単位の奨励及び表現単位の奨励及び表現単位の奨励によって発行可能な株式数を比例的に調整し、その等の購入権の行使又は帰属、制限された株式単位の奨励及び表現単位の奨励時に予約して発行された普通株式の数は比例的に減少し、購入持分については、すべての当該等の購入持分の行使価格が比例的に上昇する。また、改正が施行される前に、私たちの株式補償計画に基づいて予約された発行株式数は比例して減少した。

逆株分割のため、断片的な株は発行されなかった。登録された株主はもともと断片的な株式を得る権利があったが、現金支払いを受けた。逆株式分割はすべての株主に比例して影響を与え、任意の株主の私たちの普通株に対する所有率に影響を与えない(逆株式分割によりどの株主が断片的な株式しか所有していない限り)。

私たちの普通株は2022年6月30日(木)の寄り付き時にナスダック資本市場で分割調整を行った後に取引を開始します。逆株式分割後、私たちの普通株の新しいCUIP番号は30205 M 200です。
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カタログ表


本四半期報告に別途説明されていない限り、本四半期報告で提供されるすべての情報は、本四半期報告に記載されているすべてのこのような金額および対応する株式交換価格または行権価格データが、仮定された逆株式分割を実施するために、30株1株の割合で逆株式分割を行うと仮定している。
私募する
2022年5月9日、吾らはいくつかの認可投資家或いは投資家と証券購入協定を締結し、この合意に基づき、吾らは私募方式で投資家に合計867，369株の普通株を発行及び売却することに同意し、1株当たり額面0.0001ドル、又は私募に同意した。私募は2022年5月18日または締め切りに終了します。私たちが支払うべき推定発売費用を差し引く前に、私たちが私募から得た総収益は約500万ドルだった。私募の純収益は，SCN 9 A候補製品の開発，その他の運営資金や一般会社用途など，我々の臨床前計画の発展を支援するために用いられると予想される。証券購入契約に基づいて、私募配給について言えば、先頭投資家取締役アメリカ有限会社或いはスラグ銀行は1人のメンバーを取締役会に指名する権利があり、ただ著名人を獲得したことはナスダック上場規則第5605(A)(2)条の“独立”ナスダック資格に符合し、そして締め切りに発効しなければならない。CBI USAは締め切りまでに、投票権のないオブザーバーとして取締役会のすべての会議に出席する個人を指定する権利がある。また、2022年5月9日に、投資家と登録権協定、すなわち登録権協定を締結し、この合意に基づいて、転売株式を登録することに同意した。登録権協定によると、私たちは2022年7月18日に株式転売に関する登録声明を提出することに同意する。2022年7月11日、米国証券取引委員会に株式販売のS-3表登録書を提出し、2022年7月20日に発効させた。
新冠肺炎商業動態
新冠肺炎疫病の全世界的な蔓延が引き続き私たちの経済と業界に影響を与えることに伴い、私たちは引き続き事態の発展を密接に注視し、引き続き積極的な措置を取って私たちの従業員とその家族と私たちのコミュニティの健康を保護し続けている。私たちの現場活動は引き続き安全な訪問と私たちの施設で働く合意に従っている。著者らは研究開発活動を継続すると同時に、新冠肺炎疫病はすでに著者らのいくつかの早期発見努力に影響を与え続ける可能性がある。
新冠肺炎に関連する全世界のリスクと不確定性を考慮して、私たちの業務、運営結果と将来性は重大な不利な影響を受ける可能性がある。詳細は“第1 A項”を参照されたい。本四半期報告の10-Q表の“リスク要因”。
重要な会計政策と試算
私たちの経営陣は財務状況と経営結果の検討と分析は私たちの財務諸表に基づいています。これらの報告書は公認会計基準に基づいて作成されています。これらの財務諸表を作成するには、財務諸表日に報告された資産および負債の報告金額およびまたは有資産および負債の開示、ならびに報告期間内に発生する収入および費用に影響を与えるために、推定および仮定を行う必要がある。我々は，歴史的経験と当時の状況で合理的であると考えられる様々な他の要因を推定した結果，資産や負債の帳簿価値の判断の基礎を構成しているが，これらの判断は他のソースからは明らかではない.推定数の変化は既知期間の報告結果に反映されている。異なる仮定または条件では、実際の結果は、これらの推定値とは異なる可能性がある。
私たちの重要な会計政策は私たちの総合財務諸表を作成する際に最も重要な判断と見積もりを要求します。2021年12月31日までの年次報告Form 10−Kで議論されている政策と比較して、我々のキー会計政策に大きな変化はない。
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カタログ表

最近採用された会計公告
ない。
最近採用されていない会計公告
注2を参照してください重大会計政策添付されている監査されていない簡明な連結財務諸表は、最近採択されていない会計声明を示す。
経営成果
2022年6月30日までおよび2021年6月30日までの3カ月間の比較
次の表は、2022年6月30日と2021年6月30日までの3ヶ月間の運営結果をまとめています
3か月まで
六月三十日
(千ドル)20222021変わる
収入：
協力収入$2,471 $79 $2,392 3,028 %
総収入2,471 79 2,392 3,028 %
運営費用：
研究開発費6,749 10,843 (4,094)(38)%
一般と行政費用3,205 3,098 107 3 %
総運営費9,954 13,941 (3,987)(29)%
営業損失(7,483)(13,862)6,379 (46)%
その他の収入(費用)、純額：
配当収入16 2 14 700 %
利子収入1 43 (42)(98)%
利子支出— (450)450 (100)%
その他の費用、純額(4)(2)(2)100 %
その他の収入を合計して純額13 (407)420 (103)%
所得税未払い準備前純損失(7,470)(14,269)6,799 (48)%
所得税支給— — — — %
純損失$(7,470)$(14,269)$6,799 (48)%

収入.収入
次の表は、私たちが示した期間の収入をまとめています
3か月まで
六月三十日
(千ドル)20222021変わる
協力収入：
IPSEN連携プロトコル
$1,775 $— $1,775 N/m
AbbVie協力協定
696 79 617 781 %
協力総収入$2,471 $79 $2,392 3,028 %
総収入$2,471 $79 $2,392 3,028 %
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カタログ表


2022年6月30日までの3カ月間の協力収入は250万ドルであり，2021年6月30日までの3カ月10万ドルの連携収入より240万ドル増加し，3028%に増加した。連携収入が240万ドル増加したのは，主にIpsen連携プロトコルに関する収入180万ドルと，AbbVie連携プロトコルに関する収入が60万ドル増加したためである
注3を参照してください共同研究と許可協定IPSEN連携プロトコルおよびAbbVie連携プロトコルの収入確認に関するより多くの情報は、添付の監査されていない簡明な連結財務諸表を参照してください
私たちは予測可能な未来にどんな製品収入も発生しないと予想している。しかしながら、将来の収入には、研究および開発支払い、許可料および他の前払い、マイルストーン支払い、製品販売および特許権使用料、およびIpsen協力協定、AbbVie協力協定、Dermelix LLCの協力協定、または任意の将来の協力および許可に関連するいくつかの研究開発費用に起因することができる金額が含まれる可能性がある
研究開発費
以下の表は、我々が述べた期間に発生した研究および開発費用をまとめたものである
3か月まで
六月三十日		 
(千ドル)20222021変わる
プラットフォームと発見関連費用$2,339 $2,481 $(142)(6)%
従業員関連費用1,997 3,197 (1,200)(38)%
臨床開発プロジェクト費用1,229 4,202 (2,973)(71)%
施設、減価償却、その他の費用1,184 963 221 23 %
研究と開発費用総額$6,749 $10,843 $(4,094)(38)%
全従業員31 66 (35)

2022年6月30日までの3カ月の研究開発費は670万ドルで、2021年6月30日までの3カ月の1080万ドルから410万ドル減少し、減少幅は38%だった。2022年6月30日までの3カ月間の研究·開発費は410万ドル減少し，従業員数の減少および2021年12月に発表された再編活動による発見，臨床前，臨床計画活動の減少を反映している。より具体的には，2022年6月30日までの3カ月間で，研究·開発費が410万ドル減少したのは，主にわれわれの臨床開発計画に関連するコストが300万ドル減少し，従業員関連費用が120万ドル減少したことと，プラットフォームや発見に関連する費用が10万ドル減少したためである。
2022年6月30日までの3カ月間，臨床開発計画費用が300万ドル減少したのは，主にIND起用とXCUR−FXN計画の第1段階臨床試験準備活動に関する製造と毒理学研究コストの低下により，2021年12月に無期限に休止した。また，われわれが2021年12月から段階的に終了したカロトモート(AST−008)1 b/2期臨床試験の臨床試験コストは低く，臨床開発計画費用は前年同期と比較して低下した。
2022年6月30日までの3ヶ月間、従業員関連支出が120万ドル減少したのは、給与と関連コストの低下が原因であり、2021年12月に発表された再編活動により期間平均従業員数が減少したためである。2022年6月30日までの3ヶ月間、これらの低いコストは、既存従業員の留任奨励費用によって部分的に相殺された。
37
カタログ表

2022年6月30日までの3カ月間，プラットフォームと発見関連費用が10万ドル減少した要因は，前年同期と比較して従業員数の減少や臨床前計画活動の減少に関する材料，試薬，用品コストの低下を発見したが，以下のコスト増加によって部分的に相殺されたためである体内にあるわれわれのSCN 9 A疼痛計画に関する契約研究組織の学習活動。
2022年6月30日までの3ヶ月間、施設、減価償却、その他の費用が20万ドル増加したのは、主に今年度の可変レンタルコストの増加によるものである。
2021年12月に発表された再編活動に関連して，現在の運営計画によると，2022年には我々の研究開発費が2021年より約35%−40%減少することが予想される。
一般と行政費用
3か月まで
六月三十日
(千ドル)20222021変わる
一般と行政費用$3,205 $3,098 107 3 %
全従業員8 12 (4)

2022年6月30日までの3カ月間の一般·行政費は320万ドルで、2021年6月30日までの3カ月の310万ドルから10万ドル増加し、3%増となった。2022年6月30日までの3カ月間の増加は、主に既存従業員の法的コストと留任奨励費用の増加によるものであったが、2021年12月に発表された再編活動により期間平均従業員数が減少したことや、コンサルティング、投資家関係、取締役会費用の低下により、報酬や関連コストの低下分が相殺された。
利子支出
2022年6月30日までの3ヶ月間の利息支出は50万ドル減少し、2022年3月15日に中型株信用協定(以下参照)項のすべての未返済債務及びその他の債務を全数返済することと関係がある。
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カタログ表

2022年6月30日までと2021年6月30日までの6ヶ月間の比較
次の表は、2022年6月30日と2021年6月30日までの6ヶ月間の運営結果をまとめています
6か月まで
六月三十日
(千ドル)20222021変わる
収入：
協力収入$5,036 $1,076 $3,960 368 %
総収入5,036 1,076 3,960 368 %
運営費用：
研究開発費13,889 21,105 (7,216)(34)%
一般と行政費用6,367 5,990 377 6 %
総運営費20,256 27,095 (6,839)(25)%
営業損失(15,220)(26,019)10,799 (42)%
その他(費用)収入、純額：
配当収入18 3 15 500 %
利子収入3 131 (128)(98)%
利子支出(595)(859)264 (31)%
その他の費用、純額(24)(2)(22)1,100 %
その他の費用の合計(598)(727)129 (18)%
所得税未払い準備前純損失(15,818)(26,746)10,928 (41)%
所得税支給— — — — %
純損失$(15,818)$(26,746)$10,928 (41)%

収入.収入
次の表は、私たちが示した期間の収入をまとめています
6か月まで
六月三十日
(千ドル)20222021変わる
協力収入：
IPSEN連携プロトコル
$3,854 $— $3,854 N/m
AbbVie協力協定
1,182 1,076 106 10 %
協力総収入$5,036 $1,076 $3,960 368 %
総収入$5,036 $1,076 $3,960 368 %

2022年6月30日までの6カ月間の協力収入は500万ドルで、2021年6月30日までの6カ月の110万ドルから400万ドル増加し、368%増となった。連携収入が400万ドル増加したのは，主にIpsen連携プロトコルに関する収入390万ドルと，AbbVie連携プロトコルに関する収入が10万ドル増加したためである
注3を参照してください共同研究と許可協定IPSEN連携プロトコルおよびAbbVie連携プロトコルの収入確認に関するより多くの情報は、添付の監査されていない簡明な連結財務諸表を参照してください
39
カタログ表

私たちは予測可能な未来にどんな製品収入も発生しないと予想している。しかしながら、将来の収入には、研究および開発支払い、許可料および他の前払い、マイルストーン支払い、製品販売および特許権使用料、およびIpsen協力協定、AbbVie協力協定、Dermelix LLCの協力協定、または任意の将来の協力および許可に関連するいくつかの研究開発費用に起因することができる金額が含まれる可能性がある
研究開発費
以下の表は、我々が述べた期間に発生した研究および開発費用をまとめたものである
6か月まで
六月三十日		 
(千ドル)20222021変わる
プラットフォームと発見関連費用$4,484 $6,286 $(1,802)(29)%
従業員関連費用4,300 5,960 (1,660)(28)%
臨床開発プロジェクト費用2,855 6,805 (3,950)(58)%
施設、減価償却、その他の費用2,250 2,054 196 10 %
研究と開発費用総額$13,889 $21,105 $(7,216)(34)%
全従業員31 66 (35)

2022年6月30日までの6カ月間の研究開発費は1，390万ドルで、2021年6月30日までの6カ月の2，110万ドルより720万ドル減少し、減少幅は34%だった。2022年6月30日までの6カ月間で研究·開発費が720万ドル減少したことは，従業員数の減少および2021年12月に発表された再編活動による発見，臨床前，臨床計画活動の減少を反映している。より具体的には，2022年6月30日までの6カ月間で研究·開発費が720万ドル減少したのは，主にわれわれの臨床開発計画に関するコストが400万ドル減少し，プラットフォームや発見に関連する費用が180万ドル減少し，従業員関連費用が170万ドル減少したためである。
2022年6月30日までの6カ月間，臨床開発計画費用が400万ドル減少したのは，主にIND起用とXCUR−FXN計画の第1段階臨床試験準備活動に関する製造と毒理学研究コストの低下によるものであり，2021年12月に無期限に休止した。また，われわれが2021年12月から段階的に終了したカロトモート(AST−008)1 b/2期臨床試験の臨床試験コストは低く，臨床開発計画費用は前年同期と比較して低下した。
2022年6月30日までの6ヶ月間、プラットフォームと発見関連費用が180万ドル減少したのは、主に前年同期と比べ、従業員数の減少と発見と臨床前計画活動の減少に関連する材料、試薬と用品コストの低下、及び知的財産権コストの低下によるものである。この減少は以下の点のコスト増加分によって相殺される体内にあるわれわれのSCN 9 A疼痛計画に関する契約研究組織の学習活動。
2022年6月30日までの6カ月間、従業員関連支出が170万ドル減少したのは、給与と関連コストが低下したためであり、2021年12月に発表された再編活動により期間平均従業員数が減少したためである。2022年6月30日までの6ヶ月間、これらの低いコストは、既存従業員の留任奨励費用によって部分的に相殺された。
2022年6月30日までの6ヶ月間、施設、減価償却、その他の費用が20万ドル増加したのは、主に今年度の可変レンタルコストの増加によるものである。
40
カタログ表

2021年12月に発表された再編活動に関連して，現在の運営計画によると，2022年には我々の研究開発費が2021年より約35%−40%減少することが予想される。
一般と行政費用
6か月まで
六月三十日
(千ドル)20222021変わる
一般と行政費用$6,367 $5,990 377 6 %
全従業員8 12 (4)

2022年6月30日までの6カ月間の一般·行政費は640万ドルで、2021年6月30日までの6カ月の600万ドルから40万ドル増加し、6%増となった。2022年6月30日までの6カ月間の増加は、主に既存従業員の法的コストと留任奨励費用の増加によるものであったが、2021年12月に発表された再編活動により平均従業員数が減少し、報酬や関連コストが低下し、投資家関係、取締役会費用、コンサルティングコストが低下し、この増加を部分的に相殺した。
利子支出
2022年6月30日までの6ヶ月間の利息支出が30万ドル減少したのは、2022年6月30日までの6ヶ月間の平均債務残高が前年同期より減少したためであるが、2022年3月15日にMidCap信用協定(以下、定義)の項のすべての未返済債務及びその他の債務を全額返済し、今年度の未償却債務割引及び発行コストが加速したため、部分的に相殺される。
流動性と資本資源
設立以来、私たちは重大な運営損失を受けた。これまで、私たちが協力プロトコルから得た収入は限られていた。私たちはまだ私たちの候補製品を商業化していません。これらの製品は臨床前開発と臨床試験の異なる段階にあります。もしあれば、数年以内にいかなる製品の販売からも収入を得られないと予想されます。これまで、私たちは株式融資から受け取った収益と協力協定に関連した支払いで私たちの業務に資金を提供してきた。
2022年6月30日現在、私たちの現金、現金等価物、短期投資、制限現金は2340万ドルですが、2021年12月31日現在で4830万ドルです。これまで、私たちの運営資金は主に株式融資の収益から来ており、次いで協力協定に関連した支払いだった。これまで、私たちが協力プロトコルから得た収入は限られていた。これまで、私たちは商業販売のための製品は承認されていませんし、製品販売から何の製品収入も発生していません。もしあれば、今後数年以内にいかなる製品の販売からも収入が発生しないと予想しています
設立以来、私たちは重大な運営損失が発生した。2022年6月30日と2021年6月30日までの6ヶ月間、それぞれ約1580万ドルと2670万ドルの純損失が発生した。2022年6月30日現在、我々は設立以来累計2.047億ドルの赤字を生み出しており、将来的には巨額の支出と負のキャッシュフローが生じることが予想される。
我々の現在の経営計画と2022年6月30日の既存の運営資金によると、私たちの現在の流動資金は、添付の監査されていない簡明総合財務諸表の発表日から今後12ヶ月以内に経営に資金を提供するのに十分かどうかはまだ確定していない。そのため、私たちが経営を続けている企業として継続する能力に大きな疑いが生じています。私たちは私たちの運営を支援するために多くの追加資金が必要になるだろう。資金を集めることができない場合、研究開発プロジェクトの延期、縮小、またはキャンセル、または協力者や他の人との手配によって資金を得ることが要求される可能性があり、これらの計画は、資産や臨床前プロジェクトの権利を放棄することを要求するかもしれません。そうでなければ、独立開発を求めることができます。
私たちの将来の資本需要に関するより多くの情報は、次の“-資金要件”を参照されたい。
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カタログ表

中型株施設
2022年3月15日に、吾らはMidCap Financial Trustを代理人とし、時々改訂された融資先、あるいはMidCap信用協定及びその他の融資文書(定義はMidCap信用協定を参照)、2020年9月25日、2021年7月30日、2021年9月30日及び2021年12月10日に改訂された信用及び安全協定項下のすべての未償還債務及びその他の債務を全額返済するが、未償還元金残高750万ドル及び約50万ドルの返金費に限定されない。そして、その項の下のすべての義務を終了する(終了後も継続することが明確に規定されているいかなる義務も除く)

私募する
2022年5月、私たちはいくつかの認可された投資家と証券購入協定を締結し、この合意に基づいて、私たちは普通株を発行して売却し、総収益は約500万ドルと推定され、私たちが支払うべき取引関連費用を差し引く。今回発行された純収益を用いて，SCN 9 A候補製品の開発，その他の運営資金や一般会社用途を含めて我々の臨床前計画の発展を支援する予定である。

キャッシュフロー
次の表に、2022年6月30日と2021年6月30日までの6ヶ月間のキャッシュフローの概要を示します
6か月まで
六月三十日
(単位：千)20222021
(未監査)
経営活動のための現金純額$(21,834)$(25,885)
投資活動が提供する現金純額3,491 34,533 
融資活動が提供する現金純額(3,103)677 
現金、現金等価物、および制限的現金純増加$(21,446)$9,325 

経営活動
2022年と2021年6月30日までの6ヶ月間、経営活動で使用された純現金はそれぞれ2180万ドルと2590万ドルだった。2022年6月30日までの6カ月間で、経営活動のための現金が410万ドル減少したのは、主に運営資本のための現金の減少によるものだ。
投資活動
2022年と2021年6月30日までの6ヶ月間、投資活動が提供した純現金はそれぞれ350万ドルと3450万ドルだった。投資活動が提供する現金が3100万ドル減少したのは、主に証券を売却できる満期純額が減少したためだ
融資活動
2022年6月30日までの6カ月間の融資活動で使用された現金純額が310万ドルであったのは、MidCapクレジット協定下のすべての未返済債務やその他の債務を全額返済したが、2022年5月の私募取引に関する約490万ドルの純収益部分がこの純額を相殺したためである。
2021年6月30日までの6カ月間、融資活動が提供した現金純額は70万ドルで、これは普通株式オプションを行使する収益によるものだ。
資金需要
私たちは、私たちが行っている活動を続けるにつれて、特に私たちが研究と開発を続け、臨床前研究または臨床試験を開始し、私たちの現在と未来の候補製品のために市場承認を求めると、私たちの費用が増加すると予想しています。また、もし私たちが現在または私たちのいずれかの製品が市場の承認を得たら
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カタログ表

将来の候補製品については、製品販売、マーケティング、製造、流通に関する巨額の商業化費用が発生することが予想され、第三者との協力協定を締結することでこれらのコストを相殺することが求められる可能性がある。また，われわれの臨床前研究や研究開発活動の時間や支出によると，我々の運営損失は四半期と年度の間に大きく変動する可能性がある。したがって、私たちは私たちの持続的な業務と関連した多くの追加資金を得る必要があるだろう。もし私たちが必要な時や受け入れ可能な条件で資金を調達できない場合、私たちは私たちの研究開発計画または将来の商業化努力を延期、減少または廃止することを余儀なくされ、合併や販売を含む他の様々な戦略的選択を考慮するか、または運営を停止する
私たちは私たちの既存の現金と現金等価物が2023年第1四半期初めに私たちの運営費用と資本支出需要に資金を提供できると信じている。しかし、私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは現在予想されているよりも早く私たちが利用できる資本資源を使用するかもしれない。私たちの将来の資本需要は予測が難しく、多くの要素に依存しています
•私たちが構築する可能性のある他の協力、許可、および他の手配の条項と時間
•著者らの潜在的な候補治療薬物の臨床前研究と臨床試験の開始、進展、時間と完成；
•現在行われている新冠肺炎の大流行を含む、衛生流行病が、私たちの業務または私たちの契約研究組織、CRO、または私たちと業務を往来している他の第三者の業務または業務に与える影響
•私たちが求めている候補治療薬の数と特徴は
•私たちの臨床前の研究の進展、コスト、結果
•規制承認の結果、時間、コスト
•規制要件の変化がもたらす可能性のある遅延；
•私たちの成長のコストとタイミングを支援するために新入社員を募集する
•未知の法律、行政、監督、会計、情報技術コスト、および上場企業の運営に関連する追加コスト
•特許出願の提出及び起訴、並びに特許請求の執行及び弁護に係る費用；
•知的財産権に関する任意のクレームの提起と起訴および知的財産権に関するクレームの執行と弁護の費用；
•私たちの候補治療薬の臨床および商業用品のコストと時間を調達する
•他の治療候補や技術をどの程度得ることができるか
•私たちは他の業務、候補治療薬、または技術の程度を買収したり投資したりする。
これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、株式発行、債務融資、協力、および第三者の流通や許可手配と組み合わせることで、私たちの現金需要を満たす予定です。私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することで追加資本を調達する場合、私たち株主の所有権権益は大幅に希釈される可能性があり、このような証券の条項には清算または他の株主権利に悪影響を及ぼす特典が含まれている可能性がある。債務融資と優先株式融資が可能であれば、関連する可能性のある合意は限定的なものを含む
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カタログ表

私たちが特定の行動を取る能力を制限する契約は、追加債務を招いたり、資本支出を行ったり、配当を発表したりする。また、新冠肺炎の疫病及びロシアとウクライナの間の持続的な衝突により、全世界の金融市場は過去数年間に重大な混乱を経験した。世界金融市場や経済のどのようなさらなる中断や減速も、魅力的な条項や株式や債務融資で資金を調達しない能力にマイナスの影響を与える可能性があり、将来的には私たちの運営に悪影響を及ぼす可能性がある
もし私たちが第三者との協力やマーケティング、流通、または許可手配によって資金を調達する場合、私たちは、私たちの技術、将来の収入源、研究計画、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないか、または私たちに不利になる可能性のある条項で許可を付与しなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時に追加資金を集めることができなければ、私たちは私たちの研究開発計画、製品開発、または将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了することを要求されるかもしれません。あるいは私たちは自分で開発し、マーケティングすることをより望んでいた候補製品の権利を与えます。
経営を続ける企業
会計基準アセンブリ205−40によれば、経営を続ける企業簡明な総合財務諸表が発行された日から1年以内に、全体的な考慮の状況や事件があるかどうかを評価しており、継続的な経営企業としての私たちの能力に大きな疑いを抱かせています。重要な経常的収入源がない場合、私たちの持続的な生存は、私たちが追加資本を集めて私たちの運営に資金を提供し続ける能力にかかっている。私たちは私たちの運営を支援するために多くの追加資金が必要になるだろう。当社の業務戦略、運営計画、既存および予想される運営資金需要、増加した費用やその他の事件の変化は、継続的な経営企業としての私たちの能力にも影響を与えます。もし私たちが追加資金を得ることができない場合、私たちは私たちの研究開発計画の一部または全部の延期、減少、または廃止、製品の組み合わせ拡張、または商業化努力を余儀なくされる可能性があり、これは私たちの業務の将来性に悪影響を及ぼすかもしれないし、運営を継続できないかもしれない
契約義務と約束
2021年12月31日現在のForm 10−K年度報告に記載されている契約義務や承諾と比較して、我々の契約義務や承諾に実質的な変化はない。

表外手配
報告書に記載されている間、私たちは、現在、米国証券取引委員会規則および法規で定義されているいかなる表外手配もない。

“雇用法案”
私たちは2012年のJumpStart Our Business Startups ActやJOBS Actで定義されているように、新興の成長型会社です。JOBS法案によると、新興成長型会社は延長された過渡期を利用して新たなまたは改正された会計基準を遵守することができる。したがって、新興成長型企業は、これらの基準が民間会社に適用されるまで、いくつかの会計基準の採用を延期することができる。この延長された移行期間を利用しないことを撤回できないことを選択したので、他の上場企業では新たな会計基準や改訂された会計基準を採用する必要がある関連日にこのような基準を採用する。
また、新興成長型企業として、サバンズ·オキシリー法案第404(B)節の要求に応じて、将来のForm 10−K年度報告書において、財務報告の内部統制に関する監査人証明報告書を提供する必要はない。
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カタログ表

第3項は市場リスクに関する定量的かつ定性的開示である。
取引法第12 b-2条とS-K法規第10(F)(1)項で定義されているように、規模の小さい報告会社として、報告義務を比例的に開示することを選択しているため、この要求に関する情報を提供する必要はない。

項目4.制御とプログラム
情報開示制御とプログラムの評価
吾らは、1934年の証券取引法(改正)又は取引法の下で第13 a-15(E)及び15 d-15(E)規則で定義された“開示制御及び手順”を維持し、取引法に基づいて米国証券取引委員会に提出された定期及び現在の報告で開示すべき情報が、米国証券取引委員会の規則及び表が指定された期間内に記録、処理、総括及び報告され、そのような情報を蓄積し、我々の最高経営者及び最高財務官(状況に応じて定める)を含めて、直ちに必要な開示決定を行うことを確保することを目的としている。経営陣は、どのような制御やプログラムが、どんなに設計や操作が良くても、その目標を実現するために合理的な保証を提供するしかないことを認識しており、管理部門は、可能な制御とプログラムのコスト-利益関係を評価する際にその判断を運用しなければならない。
我々の経営陣は、最高経営責任者と財務責任者の参加の下、2022年6月30日までの開示統制と手続きの有効性を評価した。我々の2022年6月30日までの開示制御及び手続の評価によると、我々の最高経営責任者及び最高財務官は、その日までに、我々の開示制御及び手続が合理的な保証レベルで有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
2022年6月30日までの財政四半期内に、財務報告の内部統制に大きな影響を与えたり、合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化はありません。
制御措置の有効性の固有の制限
私たちの経営陣は、私たちの最高経営責任者とCEOを含み、財務報告の開示制御と手続きおよび内部統制は、その目標を達成するための合理的な保証を提供し、合理的な保証レベルで有効であると信じています。しかし、私たちの経営陣は私たちの開示統制と手続き、あるいは財務報告に対する私たちの内部統制がすべてのミスとすべての詐欺を防ぐことを期待していない。発想や動作がどんなに良くても、絶対的な保証ではなく、合理的な保証しか提供できず、制御システムの目標が実現されることを確保する制御システム。また，制御システムの設計は，資源制約が存在し，そのコストに対する制御の利点を考慮しなければならないという事実を反映しなければならない.すべての制御システムの固有の限界により，どの制御評価もすべての制御問題や不正イベントが発見されたことを絶対に保証することはできない.これらの固有の限界には，意思決定における判断が誤りである可能性があり，簡単な誤りや誤りによって故障が発生する可能性があるという現実がある.また、ある人の個人的な行動、2人以上の結託、または制御の管理によって、制御を回避することができる。任意の制御システムの設計も、将来のイベント可能性のいくつかの仮定に部分的に基づいており、任意の設計がすべての潜在的な将来の条件でその目標を成功的に達成する保証はなく、時間の経過とともに、制御が条件の変化によって不十分になる可能性があり、またはポリシーまたはプログラムを遵守する程度が悪化する可能性がある。費用対効果を有する制御システムの固有の制限により、エラーまたは詐欺によるエラー陳述が発生し、発見されない可能性がある。

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カタログ表

第2部-その他の資料
項目1.法的訴訟
2021年12月13日、マーク·コルウェルは米国イリノイ州北区地方裁判所で会社に対して証券集団訴訟を起こし、David·A·ギルヨハンとブライアン·C·バークはこう書いたColwellはExicure，Inc.らを訴えている.案件番号1：21-cv-0663。2021年2月4日，原告は改正推定証券集団訴訟を起こした。修正された起訴状は、Giljohann博士とBoockさんが、会社の臨床計画に関連する重大な虚偽および/または誤った陳述を行い、2021年1月7日から2021年12月10日までの間に会社の証券を購入した投資家に損失をもたらしたと主張しています。修正された起訴状はいかなる主張の損害賠償も数量化していないが、弁護士費と費用を除いて、原告は彼自身と他の代表を代表して、想定されている分類中に誇張されたと言われる価格で会社の株を買収し、そのため財務損害を受けたと言われている人に損害賠償を取り戻すことを試みた。2022年2月11日、1995年私証券訴訟改革法により、4名の可能なカテゴリーメンバーが訴訟の主な原告に任命された。そのうち2つの動議は2022年2月25日に撤回され、2つの動議は未解決のままだ。2022年2月16日、裁判所は、裁判所が首席原告および首席弁護士を任命する命令を発表する前に、被告は回答または他の方法で応答する必要がなく、その後、当事者は、さらなる改訂された訴えの提起および被告の回答または回答の時間を管理するスケジュールを裁判所に提出しなければならない命令を発表した

2022年3月1日、Kapil Puriは会社を代表して米イリノイ州北区地域裁判所に株主派生訴訟を提起し、GiljohannとBook、Jeffrey L.Cleland、Elizabeth Garofalo、Bosun Hau、Bali Muralidhar、Andrew Sassine、Matthias Schroff、James Sulat、Timothy Walbertを起訴したPuriはGiljohannらの事件を訴えた。案件番号1：22-cv-01083。2022年3月8日、宜信は同じ裁判所に類似した株主デリバティブ訴訟を起こしたSIMはGiljohannらの事件を訴えた。案件番号1：22-cv-01217。2022年4月25日、Stourbridge Investments LLCは米国デラウェア州地方裁判所に類似の株主デリバティブ訴訟を起こしたStourbridge Investments LLCはExicure，Inc.らを訴えている.案件番号1：22-cv-00526。似たような事実に基づいて告発するコルウェル苦情は上述したようにプリー, SIMカードそして、そしてスチュアート·ブリッジ苦情或いは派生苦情の総称は、被告は会社がその2021年の委託書に虚偽及び/或いは誤った陳述を発表し、リスク監督、行為準則、臨床計画と賠償事項などに関連し、連邦証券法に違反し、受託責任に違反したことである。派生商品苦情はまた、連邦証券法に基づいて、ギルヨハン博士とバークさんが貢献する責任があると主張している。それは..プリーそしてスチュアート·ブリッジ訴状はさらに州法律の不当な利益に対するクレームを証明し、プリーの起訴状はまた州法律の濫用コントロール、深刻な管理の不備と企業浪費に対するクレームを主張した。原告は派生クレームの中でいかなる主張の損害賠償も数量化していないが、会社への損害賠償、弁護士費、費用、支出の回復を要求し、取締役会の監督を強化するいくつかの提案を会社の株主投票に提出することを指示した。

すべてのデリバティブ事件は棚上げされ、Puri事件で提起される可能性のある任意の却下動議の決定を待っている。また、Stourbridge事件は行政で結審され、Puri案が提出可能な却下動議の決定を待っている。
私たちはまた訴訟の当事者である可能性があり、正常な業務過程で付随するクレームの影響を受ける可能性がある。訴訟やクレームの結果は正確には予測できないが，これらの一般授業事項の最終結果は我々の業務に実質的な悪影響を与えないと信じている。結果にかかわらず，弁護や和解コスト，管理資源分流などにより，訴訟は我々に悪影響を与える可能性がある
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カタログ表

第1 A項。リスク要因です
このForm 10-Q四半期報告に含まれる他の情報に加えて、私たちの業務と将来の見通しおよび私たちの普通株への投資を評価する際には、以下のリスクも考慮すべきです。以下に説明するリスクと不確実性は私たちが直面している唯一の危険と不確実性ではない。次のいずれかのリスクと不確実性が実際の事件に発展すれば、私たちの業務、財務状況、経営業績、キャッシュフローは重大な悪影響を受ける可能性があります。この場合、私たちの普通株の価格は下落する可能性があり、あなたは投資の全部または一部を失うかもしれない
私たちの業務に関わるリスク
私たちが審査していない簡明総合財務諸表の作成仮説は、継続的に経営を続ける企業とします。

私たちの相次ぐ運営赤字は私たちが経営を続けている企業として経営を続ける能力を大きく疑っています。そこで、2022年6月30日現在の監査されていない簡明総合財務諸表には、この不確実性について説明が含まれている。私たちが経営を続ける能力は私たちが追加的な資金を得る必要があるだろう。我々の現在の経営計画と2022年6月30日の既存の運営資金によると、私たちの現在の流動資金は、添付の監査されていない簡明総合財務諸表の発表日から今後12ヶ月以内に経営に資金を提供するのに十分かどうかはまだ確定していない。そのため、私たちが経営を続けている企業として継続する能力に大きな疑いが生じています。私たちは私たちの運営を支援するために多くの追加資金が必要になるだろう。しかし、私たちのこれらの推定は、間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいており、私たちは現在予想されているよりも早く利用可能な財政資源を使用し、私たちが予想しているよりも早く多くの資金を集める必要があるかもしれない。継続的な経営を続ける企業として、運営を継続して資金を得ることが難しくなり、投資家、サプライヤー、従業員の自信を失う可能性があると考えられます。もし私たちが必要な時や受け入れ可能な条件で資金を調達できなければ、私たちは私たちの研究開発計画と商業化努力を延期、減少、または廃止することを余儀なくされるだろう。
私たちは赤字の歴史があるバイオテクノロジー会社です。私たちは予測可能な未来に引き続き大きな損失を受け、永遠に利益を達成したり維持したりすることができないかもしれません。これは私たちの普通株の時価低下を招く可能性があります
我々はバイオテクノロジー会社であり，リボ核酸に対する核酸療法，神経系疾患や脱毛に対する有効な標的を開発している。2011年6月の設立以来、SNA技術の発展に取り組んできた。私たちが設立されて以来、私たちは深刻な運営損失を抱えてきた。2022年6月30日現在、私たちは累計2.047億ドルの赤字を生み出している。2022年と2021年6月30日までの6ヶ月間の純損失はそれぞれ1，580万ドルと2，670万ドルだった。私たちのほとんどの損失は私たちの研究プロジェクトに関する費用と私たちの運営に関する一般的かつ行政コストによるものです。我々の技術と治療候補薬物は早期開発段階にあり，我々は新技術に基づく治療候補薬物開発過程において固有の失敗リスクに直面している
予測可能な未来には、私たちは何の製品収入も生まれません。予測可能な未来には、研究開発、臨床前研究、臨床試験、候補治療薬の規制承認手続きのコストにより、引き続き重大な運営損失を招くことが予想されます。未来の損失額は不確実だ。私たちが利益を達成する能力(あれば)は、私たちまたは任意の現在または未来のパートナーが候補治療薬の開発に成功すること、候補治療薬を市場に出し、商業化された規制承認を得ること、任意の承認された製品を商業的に合理的な条項で生産すること、任意の承認された製品の販売およびマーケティング組織または適切な第三者代替品を確立すること、および商業活動に資金を提供するのに十分な資金を調達することにかかっている。もし私たちまたは現在または未来のパートナーが私たちの1つまたは複数の候補治療薬を開発し、商業化できない場合、または承認された候補治療薬の販売収入が不足している場合、私たちは利益を達成できなくなり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
経営陣は、いくつかの状況または事件を決定しており、これらの状況または事件は、少なくとも本10-Q四半期報告書の提出日から12ヶ月以内に、私たちの運営を支援するために十分な追加資本を集めることができないことを含む、持続的な経営企業としての私たちの持続的な経営能力に大きな疑いを抱かせている。私たちの持続経営企業としての持続的な経営能力への深刻な疑いは、私たちの普通株の価格にマイナスに反応するかもしれません。私たちが資金を集めることができない場合、私たちは研究開発計画の延期、縮小、またはキャンセル、あるいは協力者や他の人との手配によって資金を得ることを要求されるかもしれません。そうでなければ、私たちは独立した開発または商業化を求めるかもしれません。また、もし私たちが経営を続けることができなければ、私たちは私たちの資産を清算しなければならないかもしれません
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カタログ表

これらの資産が私たちの財務諸表に掲載された価値は、投資家が彼らの全部または一部の投資を損失する可能性が高い。また，契約義務を履行する能力が懸念されるため，継続的に経営している企業として経営を継続できない可能性があるとの見方が，戦略的機会や業務を経営する能力を求めることを阻害している可能性があると考えられる
私たちは私たちの資産価値を最大化し、私たちの負債を解決し、私たちの既存の業務のために追加の資本を調達することを求めている。私たちは資産の外部発行、資産売却、そして似たような戦略取引を行っている。私たちが戦略的取引を成功的に実行するという保証はない。
我々は，これらの資産の株主価値を最大化することを目指して，我々の治療ポートフォリオの戦略的選択を積極的に考えている。これらの戦略的選択には、我々のいくつかの資産の売却、戦略的パートナーシップ、合弁企業、再編、資産剥離、投資、および他の選択のような様々な異なるビジネス配置が含まれることができる。この検討のせいで、私たちは適切な取引を確定したり完成させることができないかもしれない。私たちは現在、未来の外部資金に対するいかなる約束もなく、タイムリーで、許容可能な条件で、または追加的な資金を得ることができないかもしれない。
私たちは私たちの技術に基づいて革新的な治療方法を発見し、開発した方法は検証されておらず、適切な製品が発生しないかもしれない
我々は独自のSNA技術に基づいて一連の候補治療薬を開発する予定である。我々の治療発見技術を用いて決定された候補治療法は、小分子や抗体と比較して、線形オリゴヌクレオチドに基づく治療法よりもいくつかの優れた治療方法を提供する可能性があると信じている。しかし，我々のSNA技術に基づく候補療法開発の基礎を構成する科学的研究やSNAによる候補療法の識別と最適化は比較的新しい。また，SNA技術による治療法の開発の可能性を支援する科学的証拠は初歩的であり，限られている
SNA技術による候補療法はヒトでは広く試験されておらず，他社のオリゴヌクレオチド技術を用いたいくつかの臨床試験も成功していない。SNAベースの治療候補は、治療候補が標的組織に到達するのに必要な期間にわたって安定した能力を維持するか、または細胞膜を通って標的組織内に入る細胞が効率的に伝達される能力など、治療有効性に必要ないくつかの特性を備えていない可能性がある。われわれは現在，限られたデータのみであり，これらの必要な薬物様属性をSNAによる候補治療に導入できるという確実な証拠もない。私たちはこのような物件を導入しようとする多くの資金を使うかもしれないが、決して成功しないかもしれない。また，SNA技術による候補治療法は患者において実験室研究とは異なる化学的·薬理学的特性を示す可能性がある。候補治療薬が動物実験で成功しても，それらはヒトに同じ化学的·薬理学的特性を示さず，予測不可能，無効あるいは有害な方法でヒト生物系と相互作用する可能性がある。したがって、私たちは決して適切な治療薬の開発に成功しないかもしれません。私たちは利益が得られないかもしれません。私たちの普通株の価値は下がります
また，米国食品医薬品局(FDA)と同等の外国規制機関はSNAによる治療法の経験が限られている。私たちを含む任意の個人または実体マーケティングおよびSNAベースの治療薬の商業化を承認する規制機関はなく、これは、私たちの候補治療薬の規制承認過程の複雑さ、不確実性、および長さを増加させる可能性がある。私たちと現在または未来の協力者は絶対に承認されないかもしれないし、任意の候補治療薬を市場に出して商業化するかもしれない。私たちまたは将来の協力者が規制の承認を得ても、承認は、私たちが予想したり望んでいたように広範ではない疾病適応または患者集団のためのものであるか、または重大な使用または配布制限または安全警告を含むラベルが必要となる可能性がある。私たちまたは将来の協力者は、承認を得るために追加的または予期しない臨床試験を行うことを要求されるか、または規制承認を維持するために発売後試験要求に制限される可能性がある。もし私たちのSNA技術が無効で安全でないこと、または商業的に不可能であることが証明された場合、私たちの技術およびパイプはほとんど価値がなく、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある
著者らの候補治療薬は開発の早期段階にあり、開発に失敗したり、遅延したりして、その商業可能性に実質的かつ不利な影響を与える可能性がある
私たちはまだ治療薬が市場にありません。私たちのすべての候補治療薬は早期開発段階にあります。私たちが利益を達成し維持する能力は、機関審査委員会またはIRBの承認を含む規制部門の承認を得ることに依存し、特定の場所で私たちの候補薬の臨床試験を承認し、単独でも第三者と協力しても商業化に成功している。規制部門の商業流通の承認を得る前に
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カタログ表

候補治療薬に対して、著者ら或いは既存或いは未来の協力者は広範な臨床前研究と臨床試験を行い、著者らの候補治療薬の人体における安全性と有効性を証明しなければならない。臨床前研究と臨床試験は費用が高く、設計と実施が困難であり、完成するのに数年かかるかもしれず、しかも結果はまだ確定していない。臨床試験の開始或いは終了はよく延期或いは停止され、原因は絶えず変化する監督管理要求、製造挑戦、必要な臨床試験管理行動、患者登録が予想より遅い、看護標準の変化、獲得性或いは比較治療或いは必要な以前の治療の流行率、臨床結果或いは財務制限である。例えば、患者登録の遅延または困難または試験参加者を維持する困難は、コスト増加、開発時間の延長、または臨床試験の終了を招く可能性がある。新たな候補療法の臨床試験であって、治療しようとする疾患を有する患者と、他の資格基準に適合する患者とを含む十分な数の患者を募集する必要がある、新しい候補療法の臨床試験。患者の入院率は多くの要素の影響を受け、患者群の規模、臨床試験の資格標準、患者の年齢と病状、疾病の段階と重症度、方案の性質、患者と臨床場所の接近程度、関連疾病の有効な治療方法の獲得性、及び新冠肺炎の関連発展を含み、それらは上述の任意の要素と相互作用する可能性の程度を含む。例えば, 新冠肺炎の大流行の持続的な影響により、2020年第3四半期から2021年下半期まで持続した著者らのCAVROTIOLOD(AST-008)臨床計画の1 b/2期臨床試験の第二段階用量拡張段階の登録計画と臨床試験現場がスタートした。
候補治療薬物は臨床前と臨床発展のどの段階でも意外に失敗する可能性がある。科学的実行可能性、安全性、有効性、絶えず変化する医療標準とその他の変数のため、候補治療の歴史失敗率は非常に高い。候補治療薬の臨床前研究や早期臨床試験の結果は，候補治療薬の後期臨床試験で得られる結果を予測できない可能性がある。著者ら、FDA、IRB、独立倫理委員会、または他の適用可能な規制機関は、このような試験に参加する被験者が不合理な重大な疾患または傷害リスクに直面していることを発見することを含む、様々な理由で候補治療薬の臨床試験を随時一時停止することができる。同様に，IRBや倫理委員会は特定の試験地点での臨床試験を一時停止することができる。もし私たちが何かの問題や他の予見できない事件に遭遇し、規制部門の候補療法の承認を遅延したり、阻害したり、商業化を阻害したりすれば、候補療法を開発し続けたり、協力したりする財力がないかもしれない
•我々の臨床試験または他の類似候補治療薬の臨床試験の陰性または不確定な結果は、追加の臨床前試験または臨床試験または計画放棄を決定または要求することをもたらす
•私たちの臨床試験の参加者や私たちの候補治療法と類似した治療法を使用した個人が経験した治療に関連する副作用
•INDまたは臨床試験出願またはCTAの提出を遅延させるか、または同様の外国出願の提出を遅延させるか、または規制機関、IRBsまたは倫理委員会の必要な承認を得て臨床試験を開始するか、または臨床試験が開始されると一時停止または終了する
•欧州医薬品局やEU国家主管当局のようなFDAまたは同様の外国当局が、私たちの臨床試験の範囲または設計について適用した条件；
•研究対象を臨床試験に組み込む上でさらに遅延した
•対象者の中退率が高い
•臨床試験を行うために必要な候補治療コンポーネントまたは材料または他の用品の供給または品質が不足している
•臨床試験費用は予想以上だった
•臨床試験中の候補治療薬の効果は良くありませんでした
•FDAや他の監督機関の臨床試験場の検査と審査に不利である
•私たちの第三者請負業者または調査者は、監督要求をタイムリーにまたは根本的に遵守しなかったか、またはその契約義務を履行しなかった
•一般的な臨床試験または特に私たちの技術に追加的な監督監督を適用すること、特に私たちの候補治療の新規性を考慮することを含む、規制要件、政策およびガイドラインの遅延および変化
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カタログ表

•FDAと同様の外国の規制機関のデータの異なる解釈；または
•FDAは、米国国外で行われた臨床試験のデータを受け入れることを拒否するか、またはFDAがいくつかの条件を満たす場合にこれらのデータを受け入れる
製品開発は長くて高価な過程に関連し、結果は不確定であり、早期臨床前研究と臨床試験の結果は未来の臨床試験結果を予測できないかもしれない。
臨床試験費用は高価であり，通常完成まで数年を要し，結果自体も確定していない。失敗は臨床試験過程中の任意の時間と任意の段階で発生する可能性がある。著者らの候補治療薬物の臨床前研究と早期臨床試験の結果はいかなる後続の臨床試験の結果も予測できないかもしれない。早期臨床試験で有望な結果を示した候補治療薬はその後の臨床試験においても重大な挫折を経験する可能性がある。これまでに得られた結果を検証し，任意の規制提出のさらなる臨床開発を支援するために，我々が提案した適応で試験せざるを得ない。早期の臨床試験で人を奮い立たせる結果を得たが、治療効果或いは副作用が乏しいため、生物製薬業界のいくつかの会社は臨床試験において重大な挫折を受けた。そのほか、臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすい。私たちが行う可能性のある1期、2期、3期、または他の臨床試験が、提案された適応について一致または十分な有効性と安全性を証明するかどうかは、規制部門の承認を得るのに十分であり、あるいは私たちの候補治療薬を市場に出すのに十分である。もし私たちが任意の候補治療薬の臨床試験の完了を遅延または終了すれば、私たちの候補治療薬の商業的な将来性は損なわれる可能性があり、これらの候補治療薬から製品収入を得る能力は延期されるだろう。また、臨床試験を完成するいかなる遅延も私たちのコストを増加させ、私たちの候補治療薬の開発と承認過程を緩和し、そして私たちの製品販売と収入を創造する能力を危険にさらす。このような状況はすべて私たちの業務、財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある, 経営の結果や将来性。
また、著者らが行ったいくつかの臨床試験は研究設計上開放ラベルである可能性があり、限られた数の臨床場所で限られた数の患者を行う可能性がある。オープンタグ“臨床試験”とは、患者および研究者の両方が、患者が研究製品候補を受け入れているかどうかを知っているかどうか、または既存の承認薬またはプラセボを意味する。最も典型的には，オープンラベル臨床試験は候補の研究製品のみをテストし，異なる用量レベルで試験を行う可能性がある。開放ラベル臨床試験は様々な制限を受けており，これらの制限は任意の治療効果を誇張する可能性があり，開放ラベル臨床試験中の患者が治療を受ける際に知られているからである。オープンラベル臨床試験は“患者偏見”の影響を受ける可能性があり，すなわち患者が症状が改善したと考えているのは，実験的治療を受けていることを意識しているだけである。また，早期臨床研究に選ばれた患者には，通常最も重篤な患者が含まれており，新たな治療法が採用されているにもかかわらず，症状は必ず改善する可能性がある。また，オープンラベル臨床試験は，“調査者偏見”の影響を受ける可能性があり，すなわち臨床試験の生理結果を評価·審査する人は，どの患者が治療を受けているかを知り，その知識を知っている場合に治療群の情報をより有利に解釈することが可能である。
私たちは私たちの候補治療薬の開発を進めるために大量の追加資金が必要になり、将来私たちが現在または未来の候補治療薬を開発して商業化するのに十分な資金があるという保証はありません
もし私たちの既存の候補療法や未来の候補療法が臨床前研究と臨床試験を通じて進出し、進展すれば、私たちの開発、監督、製造、マーケティング、販売能力を拡大するために大量の追加資金が必要になり、あるいは他の組織と契約を締結し、これらの能力を提供してくれる。私たちはすでに私たちの候補治療薬を開発するために大量の資金を使用し、私たちの候補治療薬のさらなる研究と開発、および臨床前研究と臨床試験を行い、規制部門による候補治療薬の承認と、商業販売が許可された製品の製造と販売を求めている(もしあれば)。2022年6月30日現在、私たちは2240万ドルの現金、現金等価物、制限現金、および100万ドルの短期投資を持っている。我々の現在の経営計画と2022年6月30日の既存の運営資金によると、私たちの現在の流動資金は、添付の監査されていない簡明総合財務諸表の発表日から今後12ヶ月以内に経営に資金を提供するのに十分かどうかはまだ確定していない。そのため、私たちが経営を続けている企業として継続する能力に大きな疑いが生じています。私たちは私たちの運営を支援するために多くの追加資金が必要になるだろう。私たちの将来の資本需要と私たちは既存の資源が私たちの運営を支援する期限が私たちが予想しているのとは大きく違うかもしれないと予想しています。私たちの毎月の支出水準は新しいものと進行中の開発や会社活動によって違います。我々の治療薬候補の開発成功に関連する時間や活動の長さは非常に不確定であるため、開発および任意の承認されたマーケティングおよび商業化活動のためにどれだけの実際の資金が必要かを推定することはできない。私たちの業務計画を実行するためには、他の事項以外にも、
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•必要な人力と財力資源を獲得して、開発、テスト、監督部門の許可を得て、私たちの候補治療薬を製造し、マーケティングする
•第三者の知的財産権の侵害を回避するために、強力な知的財産権の組み合わせを確立し、維持する
•成功したライセンス、協力、そして連合を確立し、維持する
•患者の入選を含む臨床試験方案の要求を満たす
•候補治療薬の臨床的有効性と安全性を確認して証明します
•規制部門の承認を得た
•臨床前研究と臨床試験、監督管理と商業化によりコストと費用が増加し、私たちの支出を管理する
•より多くの資金を得て私たちの業務を支援し拡大します
•私たちの製品を市場に出して、医学界の普遍的な受け入れと使用を得る
もし私たちが適時または許容可能な条件下で資金を得ることができない場合、私たちは私たちの研究開発計画および臨床前研究または臨床試験を延期、減少または終了しなければならないかもしれない；戦略的機会を制限する；リストラまたは他の会社の再編活動を行う；合併または売却を含む他の様々な戦略的選択を考慮するか、または運営を停止する。私たちはまた、協力者や他の人との手配を通じて資金を求めることが要求される可能性があり、これらの手配は、私たち自身が本来追求していた技術または治療候補薬の権利を放棄することを要求するかもしれない。私たちは予測可能な未来に製品販売、マイルストーン支払い、特許権使用料の収入は実現しないと予想しています。もしあれば。私たちの収入源は非常に限られていて、私たちの候補治療薬が臨床テストを経て、商業化を許可し、上場に成功しない限り、。これまで、私たちは、主に株式証券の売却、エバービー社との協力、オプション、許可協定によって受信された支払い、またはAbbVie、私たちは、益プソン生物製薬有限公司との協力、オプションおよび許可協定、またはIPSEN、私たちは、普渡製薬有限会社との研究協力、許可およびオプション契約、または主請負者または政府支出の下請け業者として、MidCap Financial TrustまたはMidCapとの信用およびセキュリティ協定から収益を得て、私たちの運営に資金を提供してきました。Hercules Technology Growth CapitalやHerculesと締結した融資協定の収益もあります私たちは将来的により多くの資金を求めることを要求され、協力、公開、または私募株式発行または債務融資によってこの目標を達成しようとしている, 信用または融資手配、またはこれらの資金源のうちの1つまたは複数の組み合わせ。私たちが追加資金を調達する能力は金融、経済、そして他の要素に依存し、その多くの要素は私たちがコントロールできないだろう。私たちは受け入れ可能な条項で追加資金を得ることができないかもしれないし、追加資金を得ることができないかもしれません。私たちが追加資金を調達する能力は、世界の経済状況の潜在的な悪化と持続的な新冠肺炎の流行がアメリカと世界の信用と金融市場の破壊と変動に悪影響を及ぼす可能性があります。また、私たちに追加資金を提供する条件として、将来の投資家は、既存の株主よりも高い権利を要求し、付与される可能性がある。債務融資が可能であれば、将来の業務活動の柔軟性を制限する制限契約に関連する可能性があり、破産が発生した場合、債務保有者は株式証券保有者が任意の会社の資産配分を受ける前に返済される。

私たちの業務は、全世界の新冠肺炎の大流行、私たちまたは私たちが依存している第三者が業務運営を持っている地域と私たちの臨床試験場所、そして私たちのCROあるいは私たちと業務往来のある他の第三者の業務または運営を含む健康流行病の影響を受ける可能性があります
2019年のコロナウイルス病或いは新冠肺炎を招く新型コロナウイルス株SARS-CoV-2の爆発は引き続き全世界経済に負の影響を与える。私たちの業務および運営は、健康流行病(持続的な新冠肺炎の大流行を含む)が、私たちまたは私たちと業務往来のある第三者(私たちの第三者メーカー、契約研究機関またはCRO、委託者および他の人を含む)が行う業務活動に悪影響を及ぼす可能性がある。臨床試験地点や他の商業運営が集中している地域では，この影響がより顕著になる可能性がある。私たちの会社はイリノイ州のシカゴに本社があります。私たちのCROは世界各地にあり、私たちの物質と薬品メーカーはアメリカとヨーロッパにあります。
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イリノイ州は2022年8月11日現在もイリノイ州再開計画の“第5段階”にある。新冠肺炎の大流行期間中、ある司法管轄区は制限措置を廃止したが、新冠肺炎の新病例が増加した場合にまた制限措置を回復した。新冠肺炎疫病の持続的な変化に伴い、政府制限の撤廃程度と時間はまだ確定していない。従来の或いは新しい制限措置が新冠肺炎の持続伝播或いはSARS-CoV-2新変種の導入と伝播によって回復しないことを保証できない。
持続的な新冠肺炎疫病に対応するために、著者らはすでに積極的な措置を取り、新冠肺炎疫病がその業務に与える影響に対応と緩和することを目的としている。私たちは引き続き事態の推移を注視し、従業員とその家族やコミュニティの健康を守るための積極的な措置を講じ続けている。私たちの現場活動は引き続き安全な訪問と私たちの施設で働く合意に従っている。著者らは研究開発活動を継続すると同時に、新冠肺炎疫病はすでに著者らのいくつかの早期発見努力に影響を与え続ける可能性がある。
私たちは、第三者メーカーや他のパートナーと密接に協力して、私たちのサプライチェーン活動を管理し、新冠肺炎の流行による中断を減少させています。著者らは、あるメーカーが新冠肺炎疫病と関連する供給中断が出現したため、肝心な化学品、試薬と材料の受け入れが少し遅延したことを観察した。もし新冠肺炎の疫病が比較的に長い時間持続し、フェデックスと郵便配達などの基本的な流通システムに影響を与えるならば、著者らは未来にサプライチェーンと運営中断及び製造と臨床供給方面の関連遅延に遭遇する可能性があり、これは著者らの臨床前と臨床開発活動に不利な影響を与える。そのほか、もし新冠肺炎の大流行が比較的に長く持続すれば、著者らの臨床と臨床前開発スケジュールは更に重大な妨害を受ける可能性があり、これは著者らの業務、財務状況、運営結果と成長の将来性に不利な影響を与える。
我々が業務を行っている地域は現在新冠肺炎の影響を受けており，政府が強制的に実施した追加緩和措置の影響を受け，新冠肺炎の持続的な伝播を防止している。そのほか、著者らの臨床試験に参加するかどうかは新冠肺炎の疫病或いはその影響或いは影響を受ける可能性のある臨床試験地点に適時に登録するかどうかに依存する。これらの不確実性要因には、隔離、現地避難、在宅より安全、社会的距離要件、および同様の政府命令、企業閉鎖および閉鎖、段階的再開放またはそのような注文、閉鎖または他の業務運営の制限が継続する可能性があるという感覚が含まれているが、これらの注文、閉鎖または他の制限は、新冠肺炎または他の感染性疾患によって米国および他の国の第三者製造工場およびCROの人員に影響を与える可能性があり、または材料の利用可能性またはコストが、我々のサプライチェーンを中断する可能性がある。また，われわれの臨床試験は免疫機能低下患者に関与している可能性があり，新冠肺炎のリスクが高いため，病院や他の高リスク地域を避ける可能性が高い。
行政命令および私たちの在宅勤務政策の影響は、生産性に悪影響を与え、私たちの業務を混乱させ、私たちの臨床計画およびスケジュール(例えば、私たちの任意の候補製品のスケジュール)を延期する可能性があり、その程度は、制限の長さと重症度、および正常な過程で業務を展開する能力の他の制限に部分的に依存するであろう。
新冠肺炎の発生或いは類似の流行病のため、私たちは更なる中断を経験する可能性があり、著者らの業務、臨床試験と臨床前研究に深刻な影響を与える可能性がある
•我々の臨床試験における患者の募集または維持のさらなる遅延または困難は、隔離、現地避難または在宅のより安全な制限、社会的距離のやり方または要求、企業の閉鎖と閉鎖、および他の同様の要求または政府が患者の流動または医療サービスの中断を阻害し続けることを含む場合、患者は臨床試験方案を遵守できない可能性がある
•患者が新冠肺炎に感染し、隔離されたか、あるいは臨床試験場所に訪問できなかったため、著者らの臨床試験から退出する比率を増加させる
•臨床サイト起動の遅延または困難は、臨床サイト調査員および臨床サイトスタッフを募集する困難を含み、彼らは新冠肺炎への曝露を増加させたか、またはその機関、都市または州の追加的な制限に直面している可能性がある
•非臨床試験と新薬応用の遅延或いは中断--サプライチェーン中の予見できない情況のため、良好な実験室実践を標準的な毒理学研究にした
•医療資源は臨床試験からの移転或いは新冠肺炎疫病のために優先的に配置し、著者らの臨床試験場所である病院と私たちの臨床試験を支持する病院スタッフの移転、及びWHOが医療保健提供者として新冠肺炎への暴露を増加させ、そして著者らの臨床試験運営に不利な影響を与える可能性があるためである
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•連邦や州政府、雇用主と他の人が押しつけたり提案したりする旅行制限のため、臨床試験場のモニタリングなどの重要な臨床試験活動を中断した
•試験期間中に予め指定された時点の臨床評価および臨床試験現場データモニタリングのような、我々の重要な臨床試験活動中断は、政府エンティティ、雇用主および他の人が強要または提案した旅行制限、または臨床試験対象のアクセスおよび研究プログラムの中断(特に不要と考えられる可能性のある任意のプログラム)であり、これは、被験者のデータおよび臨床研究終点の完全性に影響を与える可能性がある
•FDA、欧州医薬品局、またはEMAおよび同様の外国規制機関の動作中断または遅延、または影響を受けた地域からの臨床試験のデータの受け入れを拒否することは、承認スケジュールに影響を与える可能性がある
•従業員資源が限られているか、あるいは政府従業員が休暇を余儀なくされたため、現地の監督機関、道徳委員会および他の重要な機関と請負業者との必要な相互作用が遅延した
•従業員資源の制限、そうでなければ、従業員またはその家族の病気のため、または従業員が大勢との接触を避けることを望むことを含む、私たちの臨床試験の実施に集中するだろう。
米国以外の場所で行われる可能性のある臨床試験では，上記のリスクに加えて，特に新冠肺炎の大流行の影響を受けている国では，以下のような悪影響に遭遇する可能性がある
•私たちが計画した臨床試験を開始するために地元の監督部門の許可を得ています
•臨床試験に必要な用品や材料の受信を遅延させた
•全世界の輸送中断は、臨床試験で使用されている研究薬物製品と対照薬物のような臨床試験材料の輸送に影響を与える可能性がある
•現在行われている新冠肺炎の大流行への反応の一部として，現地法規の変化は臨床試験を行う方法を変更する必要がある可能性があり，意外なコスト，あるいは臨床試験を完全に停止する可能性がある
•従業員資源が限られているか、あるいは政府従業員が休暇を余儀なくされたため、現地の監督機関、道徳委員会および他の重要な機関と請負業者との必要な相互作用が遅延した
•FDAはこれらの影響を受けた地域の臨床試験データの受け入れを拒否した。
新冠肺炎の伝播は引き続き全世界的に広範な影響を与え、私たちの経済に実質的な影響を与える可能性がある。新冠肺炎の流行と米国経済活動への影響により，我々株の取引価格や他の生物製薬会社の取引価格，および株式や債券市場全体の取引価格は高度に変動している。新冠肺炎の大流行がもたらす可能性のある潜在的な経済影響や持続時間あるいはその後に再発する影響は評価や予測が困難である可能性があるが、広範かつ長期的な大流行は引き続き世界金融市場の深刻な混乱を招き、私たちの資本獲得能力を低下させる可能性があり、これは未来に私たちの流動性に負の影響を与える可能性がある。また、新冠肺炎の流行が消えた後であっても、すでにあるいは未来に新冠肺炎によって発生する可能性のある衰退や市場回復は、私たちの業務と私たちの普通株の価値に実質的な影響を与える可能性がある
新冠肺炎の全世界的な発生は持続的に急速に変化している。新冠肺炎の大流行或いは類似の大流行が私たちの業務、臨床前研究と臨床試験に与える影響の程度は未来の事態の発展に依存し、これらの事態の発展は高度な不確定性を持っており、例えば疾病の最終地理伝播、爆発の持続時間と重症度、新冠肺炎症例数の増加或いは急増の可能性、ウイルス新変種の導入と伝播、私たちが正常な過程で業務を展開する能力制限、任意の再開放計画と追加閉鎖、アメリカと他の国/地域の旅行制限と社会距離、業務閉鎖或いは業務中断などを自信を持って予測できない。我々の第三者請負業者および米国および他の国がこの疾患を制御および治療するための行動の有効性は、米国および世界各地のワクチン接種計画の有効性およびタイミングを含むが、これらに限定されない。新冠肺炎の大流行或いは類似の健康大流行の最終的な影響は高度に不確定であり、変化が発生する可能性がある；著者らは引き続き新冠肺炎の情況を密接に注目する。
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もし私たちが臨床試験の患者登録過程で遅延や困難に遭遇した場合、必要な規制承認を受けることはさらに延期または阻止される可能性がある。
FDAや米国以外の同様の規制機関の要求に応じて、これらの試験に参加するのに十分な数の合格者を見つけて募集することができなければ、予測された時間内に候補製品の開始や臨床試験を行うことができないかもしれない。私たちのいくつかの競争相手は候補製品に対して臨床試験を行っています。これらの候補製品は私たちの候補製品と同じ適応を持っていて、本来私たちの未来の臨床試験に参加する資格がある患者は競争相手の候補製品の臨床試験に参加することができます。患者の入選は他の要素の影響を受けている
•患者群の大きさと性質；
•調査中の病気の重症度は
•試験の資格基準と設計について
•研究された製品候補製品のリスクと収益を感知する
•患者の募集と臨床試験への参加競争
•臨床試験に参加するための努力を促進し
•医者の患者の回診のやり方
•治療中および治療後に患者の能力を十分に監視する；
•潜在的患者のための臨床試験場所の距離および利用可能性を提供する
•新冠肺炎の疫病或いはその影響或いは影響による遅延或いは困難。
十分な数の患者を臨床試験に参加することはできません。これは深刻な遅延を招き、1つ以上の臨床試験を完全に放棄することを要求するかもしれません。私たちは計画の登録を完了する過程でさらなる困難および/または遅延に直面する可能性がある。私たちの将来の臨床試験で登録を延期することは、私たちの候補製品の開発コストを増加させるか、あるいは私たちの候補製品の開発を完了できないかもしれません。これはわが社の価値を低下させ、追加融資を得る能力を制限し、私たちの収入を創出する能力を深刻に弱めることになります
私たちの四半期の経営業績は大幅に変動する可能性があり、あるいは投資家や証券アナリストの予想を下回る可能性があり、すべての状況は私たちの株価の変動や下落を招く可能性がある。
私たちの経営業績は四半期変動の影響を受けると予想されています。私たちの純損失と他の経営業績は様々な要素の影響を受けます
•私たちの治療案候補や将来の開発計画に関連する費用レベルの変化
•臨床試験の結果、または私たちまたは将来の協力者または許可パートナーによって臨床試験または資金支援が増加または終了される
•私などは、任意の協力、許可または同様のスケジュールを実行し、ならびに私などは、そのような既存または将来のスケジュールに従って支払いまたは課金の時間を手配することができ、またはそのような任意の既存または将来のスケジュールを終了または修正することができる
•我々の協力合意に関連する収入確認に関する項目総時間推定カウントの変化は、非現金収入の大きな調整をもたらす可能性がある
•私たちが巻き込まれる可能性のある知的財産権侵害訴訟や異議、妨害、または撤回手続き
•キーパーソンの増減
•買収、剥離、剥離、合弁企業、戦略投資、または業務戦略の変化など、私たちの競争相手の戦略決定
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•私たちの候補治療薬は監督部門の承認、市場の承認とこのような候補薬物に対する需要を得たかどうか
•私たちの候補治療薬や競争相手の規制動態に影響を与えます
•全体的な経済、業界、政治と市場状況の変化は、新冠肺炎疫病の持続的な影響を含むが、限らない
もし私たちの四半期の経営業績が投資家や証券アナリストの予想を下回れば、私たちの普通株の価格は大幅に低下する可能性がある。また、私たちの経営業績のどの四半期の変動も、私たちの株価を大幅に変動させる可能性があります
私たちが求めている追加的な協力やアウトソーシング許可を含めて戦略的取引に成功しないかもしれませんが、これは私たちの開発と商業化候補製品の能力に悪影響を与え、私たちの現金状況に影響を与え、私たちの費用を増加させ、私たちの経営陣に大きな妨害をもたらすかもしれません。
時々、協力、買収会社、資産購入、および製品候補または技術の外部または内部許可のような戦略的取引を考慮することができる。特に、我々は現在、Ipsen(2021年7月開始)、AbbVie(2019年11月開始)、Dermelix(2019年2月開始)、普渡(まださらなる開発興味を示していない)との手配に加え、主要バイオテクノロジーや製薬会社との協力を含め、戦略的魅力を有する場合にもより多くの協力を求めていく。例えば、2021年7月30日、IPSENと連携、オプション、ライセンス契約を締結しました。パートナーの競争は非常に激しく、交渉過程は時間がかかって複雑だ。どんな新しい協力条項も私たちにとって最適ではないかもしれませんが、例えば、治療候補薬の開発または承認が延期され、承認された製品の販売が予期されていない場合、または協力者が協力を終了することができない場合、私たちはいかなる新しいまたは既存の協力も維持できないかもしれません。このような協力または他の戦略的取引は、非日常的な費用または他の費用を発生させ、私たちの短期的および長期的な支出を増加させ、重大な統合または挑戦をもたらし、または私たちの管理または業務を混乱させることを要求するかもしれない。これらの取引は、未知の債務を負担し、私たちの業務を中断し、私たちの管理層の時間と注意を移動させて、買収された製品、候補製品または技術を管理または開発し、大量の債務を生成したり、株式証券を発行して取引対価格またはコストを支払い、予想以上の協力を管理したりすることを含む多くの運営および財務リスクに関連する, 買収または統合コスト、資産減価または営業権または減価費用、償却費用の増加、任意の買収業務の業務と人員の協力または合併を促進する困難およびコスト、任意の買収業務の主要なサプライヤー、メーカーまたは顧客との関係は、管理層と所有権の変動によって減少し、いかなる買収業務の主要従業員を引き止めることができない。したがって、上記の性質の任意の取引を行うか、または成功することは保証されませんが、私たちが確実に達成した任意の取引は、前述または他のリスクの影響を受け、私たちの業務、運営結果、財務状況、および見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。逆に、私たちに有利な協力や他の戦略取引に参加できなければ、候補製品の開発や潜在的な商業化を延期し、市場に進出する任意の候補製品の競争力に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちはavroolimodのために任意の適切な買収者、許可または協力パートナーを決定することができないかもしれないし、またはそのような適切な買収者またはパートナーを見つけ、優遇された条項で買収者またはパートナーと取引することができれば、avrotolimod資産から価値を得る能力を弱めるだろう。

2021年12月10日、私たちが現金消費を削減し、私たちのパイプラインの重点を優先するための戦略措置の実施を発表したことに関連して、私たちは私たちの免疫腫瘍学計画avrotolimod(AST-008)を段階的に終了することを発表した。このような決定の結果として，CAVROTOLIMOD資産から価値を得る主な方法は，その資産のために適切な買収，許可またはパートナーを見つけることである。私たちは現在、いかなる合意や具体的な取引に従事することを約束していません。様々な戦略選択の探索は、いかなる具体的な行動や取引にもつながらないかもしれません。このような努力が取引を招く程度では、我々の業務目標は取引の性質によって変化する可能性がある。私たちはこの努力のためにどんな取引も達成する保証はありませんし、事前支払い、マイルストーン、印税、および/またはライセンス支払いを含む多くの要素の影響を含めて、取引が有利な条項で達成される保証はありません。その多くの要素は私たちの制御範囲内ではありません。また，CAVROTOLMODに関する取引を行えば，このような取引が我々の株価に与える影響は予測できない.もし私たちがそのような取引を達成できなければ、私たちはまた私たちの株価に与える影響を予測することができない。CAVROTIOMODを超える許可を得るための取引が確実に達成されていれば、どの潜在的な実施許可者も臨床開発に関連する多くのリスクの影響を受けるため、許可者側がこの資産の開発および商業化に成功する保証はない。これらのリスクは本章の“リスク要因”の節に記載されている。
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もし私たちが臨床前研究と臨床試験に依存した第三者が契約要求に従って実行していなければ、法規或いは法律要求を満たしていない、あるいは予想された期限を逃した場合、私たちの開発計画は延期される可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果と将来性に重大な不利な影響を与える
著者らは第三者臨床研究者、CRO、臨床データ管理組織と顧問によって著者らの候補治療方案の設計、実施、監督と臨床前研究と臨床試験を監督した。著者らは第三者に依存しているため、独立に臨床前研究或いは臨床試験を行う能力がなく、著者ら自身が臨床前研究と臨床試験を行うことと比べ、著者らは臨床前研究と臨床試験の時間、品質とその他の方面の制御は比較的に少ない。これらの調査者、CRO、コンサルタントは私たちの従業員ではなく、私たちは彼らが私たちのプロジェクトに使用する時間と資源の制御が限られている。これらの第三者は他のエンティティと契約関係にある可能性があり、その中のいくつかは私たちの競争相手である可能性があり、これは私たちの計画の時間と資源を占有するかもしれない。著者らと契約した第三者は著者らの臨床前研究或いは臨床試験を行う時に勤勉ではなく、慎重或いは適時であり、臨床前研究或いは臨床試験の遅延或いは不成功を招く可能性がある
もし私たちが商業的に合理的な条項で受け入れられる第三者と契約を結ぶことができない場合、またはこれらの第三者が彼らの契約義務を履行せず、臨床前研究や臨床試験を行うための法律や法規の要件を満たしていない場合、あるいは予想される期限内に完成できない場合、私たちの開発計画は延期され、他の方法で悪影響を受ける可能性がある。いずれの場合も，われわれのすべての臨床前研究と臨床試験が試験の全体的な調査計画と案に沿って行われていることを確保する責任がある。FDAは、適用された良好な実験室実践(GLP)に基づいて臨床前研究を行うことを要求し、データおよび報告の結果が信頼性と正確であることを保証し、臨床試験参加者の権利、完全性およびセキュリティを保護するために、FDA適用法規および良好な臨床実践(GCP)に基づいて臨床試験を行うことを要求する。私たちが統制できない第三者への依存は私たちのこのような責任と要求を免除することができない。著者らの臨床前研究或いは臨床試験中のいかなる不利な発展或いは遅延は著者らの業務、財務状況、運営結果と将来性に重大な不利な影響を与える可能性がある
また，我々のCROの運営は新冠肺炎の大流行の制限や中断を受ける可能性がある。臨床サイトの閉鎖と他の臨床サイトへのアクセスが必要な活動はすでに延期されている可能性があり、原因は病院資源が新冠肺炎の大流行に対する優先順位、あるいは患者が大流行期間中に臨床試験に参加することに対する懸念である。これらの第三者が法規の要求または私たちが宣言した規程に基づいて契約の職責を成功裏に履行し、予想された期限内に私たちの臨床前研究または臨床試験を完了した場合、それらが交換する必要がある場合、または彼らが得た臨床データの品質または正確性が私たちの臨床規程、法規の要求、または他の理由に従わなかった場合、私たちの臨床試験は延長、遅延または終了される可能性があり、私たちは候補製品のマーケティング承認を得ることができないか延期される可能性があり、私たちの候補製品を商業化することができない、または延期される可能性がある。したがって、私たちの運営結果と私たちの候補製品のビジネス見通しが損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収入を創出する能力が延期される可能性がある。
もし私たちがこれらの第三者CROとの任意の関係が終了した場合、私たちは代替CROと合意できないか、または商業的に合理的な条項で、またはタイムリーにそうすることができないかもしれない。CROを交換または追加することは、追加のコストをもたらし、管理時間と労力を必要とします。しかも、新しいCROが仕事を始める時、自然な過渡期がある。したがって、遅延が発生する可能性があり、これは私たちが予想される開発スケジュールを満たす能力を損なうかもしれない。私たちはCROとの関係を慎重に管理しているにもかかわらず、私たちが未来に似たような挑戦や遅延に遭遇しないこと、またはこれらの遅延や挑戦が私たちの業務、財務状況、および見通しに実質的な悪影響を与えないという保証はない。
私たちは第三者の製造と供給パートナーに依存するため、私たちの研究開発、臨床前研究と臨床試験材料の供給は限られたり中断したりする可能性があり、あるいは数量や品質は満足できないかもしれない
私たちは第三者パートナーに依存して、私たちの研究開発、臨床前研究と臨床試験用品のために材料と部品を製造と供給する。私たちは製造施設を持っていないし、このような部品や材料の供給源も提供しない。私たちの製造要件はオリゴヌクレオチドと脂質を含む。著者らは注文を調達した上で、数量の限られたサプライヤーから著者らの非臨床毒理学と臨床開発材料を調達した。著者らは著者らの研究開発、臨床前研究と臨床試験候補薬物と他の材料の供給が制限されないこと、中断され、ある地理区域に制限されないこと、或いは満足できないことを保証することができない
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品質や継続は許容可能な価格で供給される。特に，我々の薬品メーカーのどの交換にも大量の努力と専門知識が必要である可能性があり，合格した代替品の数が限られている可能性がある
治療候補薬物の製造過程はFDAと外国の監督機関によって監督されている。供給者と製造者は適用された製造要求を満たし、現在の良好な製造規範やcGMPのような監督管理要求に適合するために、監督機関の要求された厳格な施設とプロセス検証テストを受けなければならない。もし私たちの任意のサプライヤーや製造業者がこのような要求を遵守できなかった場合、または品質、時間、または他の側面での私たちの義務を履行できなかった場合、または私たちの部品または他の材料の供給が他の理由で制限または中断された場合、私たちは自分で材料を製造することを余儀なくされるかもしれませんが、私たちは現在能力や資源を持っていない、または他の第三者と合意していますが、私たちは合理的な条項でそうすることができないかもしれません。場合によっては、私たちの候補治療薬を製造するために必要な技術的スキルまたは技術は、元の製造業者固有または独自である可能性があり、困難に遭遇する可能性があり、またはそのようなスキルまたは技術を他方に譲渡することを禁止する契約制限が存在する可能性があり、実行可能な代替案が存在しない可能性がある。これらの要素は、私たちのこれらの製造業者への依存を増加させるか、あるいは他の第三者が私たちの候補治療薬を生産するために、これらのメーカーから許可を得ることを要求するだろう。もし私たちが何らかの理由でメーカーの交換を要求された場合、新しいメーカーが品質基準とすべての適用法規に適合する施設と手続きを持っているかどうかを確認することを要求されます。新しいメーカーの検証に関連する遅延は、私たちが適時あるいは予算内に候補治療薬を開発する能力にマイナス影響を与える可能性がある
もし私たちが規制部門の任意の治療薬候補の承認を得たら、私たちは引き続き第三者メーカーに依存すると予想される。私たちが第三者とすでにまたは将来製造手配を達成した範囲内で、私たちはこれらの第三者に依存して、品質管理と保証に関する要求を含む契約と監督管理の要求に適合する方法でその義務を適時に履行する。治療候補薬の第三者を獲得したり維持したり、商業的に合理的な条項でそうすることができなければ、私たちは治療候補薬の開発に成功し、商業化することができないかもしれない。私たちまたは第三者が私たちの製造要求を実行し、cGMPを遵守できなかった場合、様々な態様で私たちのビジネスに悪影響を及ぼす可能性があります
•私たちが開発している候補治療薬の臨床前研究や臨床試験を開始したり継続することはできません
•治療候補薬の規制申請の提出を遅延させるか、または規制の承認を得る
•未来の協力者の協力を失うことです
•私たちの候補治療薬の製造施設に規制機関の追加検査を受けさせます
•私たちの候補治療薬ロットの配布を中止したり呼び戻したりすることを要求します
•候補治療薬を市場に出して商業化することが承認されれば、私たちの治療薬の商業需要を満たすことができない
もし私たちとメーカー、サプライヤー、または他のサプライヤーとの関係が新冠肺炎疫病または他の衛生流行病または流行病によって中止または削減された場合、私たちは代替サプライヤーまたはサプライヤーと手配を達成できないか、あるいは商業合理的な条項でまたは適時にそうすることができないかもしれない。また、もし新冠肺炎の疫病が長い間持続し、フェデックスと郵便配達などの基本的な流通システムに影響を与える場合、私たちはサプライチェーンと運営中断、及び候補製品の製造と供給方面の関連遅延に遭遇する可能性がある。例えば、著者らは、あるメーカーが新冠肺炎疫病に関連する供給が中断されたため、重要な化学品、試薬と材料の受け入れが少し遅延していることを観察した。他のサプライヤーまたはサプライヤーを交換または増加させることは、大量のコストに関連し、管理時間と重点を必要とする。また、新しい仕入先や仕入先が作業を開始すると、自然な過渡期もある。したがって，遅延が生じる可能性があり，必要な臨床開発や任意の将来の商業化スケジュールを満たす能力に悪影響を及ぼす可能性がある。サプライヤーとサプライヤーとの関係を慎重に管理しているにもかかわらず、将来的に挑戦や遅延に遭遇しないこと、またはこれらの遅延や挑戦が私たちの業務を損なわないことを保証することはできません。
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私たちは、私たちと類似したモデルと技術に基づいて新しい治療法および技術プラットフォームを開発する会社を含む、私たちの目標疾患適応のために治療候補薬を開発しているか、または可能性のある実体からの競争に直面している。もしこれらの会社が私たちよりも早く送達技術を含む技術や候補治療薬を開発し、あるいは彼らの技術がより効果的であれば、私たちが治療候補薬を開発し、商業化する能力は不利な影響を受ける可能性がある
候補治療薬の開発と商業化競争が激しい。私たちはいくつかの国際製薬会社や専門バイオテクノロジー会社や大学や他の研究機関が開発している技術と競争している。我々の競争相手は，我々の候補療法と競合する候補療法やプロセスを開発，開発，開発している。競争的治療には、医学界によって承認され、受け入れられた治療方法と、市場に参入する任意の新しい治療方法が含まれる。現在かなりの量の治療法が開発されており，将来的に商業的に使用される可能性があり，治療候補薬の開発が試みられている可能性のある疾患の治療に用いられていると考えられる。生物技術、製薬とオリゴヌクレオチド治療領域に激しいと迅速に変化する競争が存在している。私たちの国民口座システム技術、関連する知的財産権、私たちの科学技術ノウハウは私たちにこの分野で競争優位を持たせていると思いますが、多くの源からの競争は依然として存在しています。私たちの競争相手はより規模が大きく、資金がより豊富な製薬、生物技術とオリゴヌクレオチド治療会社を含む。また，大学や他の研究機関が開発した現在と将来の療法と競争している
いくつかの会社がオリゴヌクレオチド送達プラットフォームやオリゴヌクレオチドに基づく療法を開発していることが知られている。これらの競争相手は，Ionis製薬会社，Alnylam製薬会社，Dicerna製薬会社，Arbutus Biopma社，Wave生命科学株式会社，矢印製薬会社，ProQR治療社，ストック治療会社，Neubase治療会社，IDRA製薬会社，Avidity Biosciences，Dye治療会社，Atalanta治療社，PepGen社，その他である。これらの競争相手や他の競争相手は科学と管理人材の募集や製薬会社からの資金獲得で私たちと競争しています
我々の成功は，競争療法よりも安全で効率的な療法を開発·保護する能力にある程度依存するであろう。もし競争療法が私たちが開発した治療法よりも安全で、より効果的で、あるいは安いなら、私たちのビジネス機会と成功は減少または消滅するだろう。もし私たちの候補治療薬が現在求められている適応に使用されることが承認されれば、それらは一連の開発または現在発売されている治療薬と競争する
私たちの多くの競争相手は私たちよりも多くの財務、技術、製造、マーケティング、販売、資源または経験を持っています。もし私たちが任意の候補療法の承認を得ることに成功すれば、私たちは私たちの療法の安全性と有効性、私たちの療法の実施の容易さ、患者が比較的新しい投与経路を受ける程度、これらの療法が規制されて承認された時間と範囲、製造、マーケティングと販売能力の可用性とコスト、価格、精算範囲、特許地位を含む多くの異なる要素に基づく競争に直面するだろう。相互競争療法は、私たちが開発する可能性のある任意の療法よりも効果的で、より安全で、より安価で、またはより効率的なマーケティングおよび販売を含む、より良い治療代替案を提供することができる。競争療法は，我々が開発·商業化した候補療法の費用を回収する前に，我々が開発したいかなる療法も時代遅れあるいは競争力を持たない可能性がある。これらの競争相手はまた私たちの従業員を募集する可能性があり、これは私たちの専門レベルと業務計画を実行する能力にマイナスの影響を与える可能性がある
市場は新しい治療法に基づく候補療法を受け入れないかもしれないが，候補療法の販売や許可から将来の収入は生じないかもしれない
治療候補薬が承認されても、製品が競争力のあるコストで販売され、他の方法で市場に受け入れられるかどうかを含む、製品の販売から収入を生成または維持することができない可能性がある。我々が開発している候補治療薬は我々のSNA技術に基づいている。新しい治療法の受け入れに大きな影響を与える市場参加者、例えば医師や第三者支払者は、SNA技術に基づく治療法を採用しない可能性があり、医学界および第三者支払人が、現在または未来のパートナーが開発した任意の候補療法を受け入れて使用するように説得することができない場合があり、またはそれに割引の精算を提供することができる。他の要因を除いて、私たちの候補療法に対する市場の受け入れの程度は
•マーケティングや商業化の承認を受けた時間は
•承認された条項や承認された国
•私たちの候補治療薬の安全性と有効性
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•私たちの治療候補に関連する副作用の流行率と重症度は
•FDAまたは他の規制機関によって承認された任意のラベルに含まれる制限または警告；
•私たちの候補治療薬は比較的便利で管理しやすい
•患者が新しい投与方法を受けたいかどうか
•私たちの医師教育プログラムは成功しました
•政府と第三者支払人が返済するのに十分なのかどうか
•私たちの製品の価格は特に代替療法と比較して
•我々の候補治療レジメンは、治療の適応の代替的に有効な治療法の利用可能性、およびこれらの治療法の相対的リスク、収益およびコストを目的としている
我々がSNAに重点を置くにつれて，空間が商業市場でより競争力があるか，それほど人気がないようになるにつれて，これらのリスクが増加する可能性がある。追加的なリスクは，我々が追求する可能性のある任意の疾患適応に適用され，これらの適応はまれな疾患に分類され，米国，ヨーロッパ，日本などの主要な商業市場の規制機関が孤立薬を指定することを許可している。まれな疾患の患者数が少ないため、孤児薬物指定を有する承認製品の価格が適切なレベルで承認されていない場合、または市場で受け入れられていない場合、このような治療は、孤児薬物指定から市場排他性、臨床試験設計の助け、または開発費用に関連するユーザ費用または税金相殺の減少などの任意の利点を得ているにもかかわらず、開発、製造、マーケティング、および商業化のコストを相殺するのに十分な収入を生じない可能性がある。市場規模もまれな疾患適応に分類されていない変数である。私たちの任意の適応の潜在市場規模の推定は、私たちが1種の治療薬を商業化し始めた時に発見された状況と大きく異なる可能性があり、これは私たちの業務計画に重大な変化を招き、私たちの業務、財務状況、運営結果と将来性に重大な悪影響を与える可能性がある
孤児薬指定を有する候補治療薬がその後、そのような指定された適応を有するFDAの最初の承認を得た場合、候補治療薬は、孤児製品の独占経営権を得る権利があり、これは、FDAが非常に限られた場合を除いて、同じ適応の同じ候補治療薬を販売するために、7年以内に他の出願を許可することができないことを意味する。しかしながら、競合他社がFDAで定義された同じ治療薬候補の承認を得た場合、または候補治療薬が競合相手の同じ適応または疾患の候補治療薬に含まれていると決定された場合、孤立薬物排他性は、7年以内に候補治療薬が承認されることを阻止する可能性もある
アメリカのように、私たちは発売許可を申請する前に、EUで治療候補薬を特定の適応を治療する孤児薬として指定することを申請することができる。EUの孤児薬物スポンサーは、承認された適応を含めて最長10年間の市場排他性を含む経済的·マーケティング的利益を享受することができる。その間、いくつかの例外がない限り、類似医薬製品の販売申請は受け入れられないであろう。EUにおいて、“類似医薬製品”とは、現在許可されている孤児医薬製品に含まれる1つ以上の類似活性物質を含む医薬製品を意味し、同じ治療適応のためのことを目的とする。
合格した肝心な管理と技術者を引き付け、維持することができなければ、私たちの業務計画を実施する能力を弱めることになる
私たちの成功は、私たちの最高経営責任者マティアス·G·シュロフ博士を含む、重要な経営陣と他の専門家の持続的なサービスに大きく依存しています。1人以上の管理チームのメンバーまたは他の重要な従業員やコンサルタントを失うことは、私たちの研究開発計画や臨床試験を延期し、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性に重大な損害を与える可能性がある。私たちの主要な管理者たちが私たちの業界で築いた関係は、私たちが特に彼らに依存して私たちと協力し続けるようにした。私たちは私たちの技術者の持続的なサービスに依存しています。私たちの候補療法と私たちの技術は高度な技術性と、承認過程を規制する専門性があるからです。私たちの管理チームとキーパーソンは私たちに持続的なサービスを提供する義務がないので、彼らは罰を受けることなく、いつでも私たちとの雇用関係を終わらせることができます。私たちは私たちのどんな管理チームのメンバーや重要な職員たちのために重要な生命保険を維持しないつもりだ。私たちの未来の成功は私たちが引き続き高い素質の科学、技術と管理者、及び臨床テストの専門知識を持つ人員を誘致し、維持できるかどうかに大きく依存する
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製造業、政府規制、そして商業化。私たちは他の会社、大学、公共、民間研究機関、政府実体、その他の組織からの人員競争に直面している
私たちは組織の規模を拡大するかもしれないし、成長を管理する上で困難に直面するかもしれない。
2022年6月30日まで、私たちは39人の従業員を持っている。私たちの発展と商業化計画と戦略の発展、そして私たちの上場企業としてのさらなる発展に伴い、私たちの製品開発と計画における将来の商業化努力を支援する人を含む、より多くの管理、運営、財務、その他の人員が必要になるかもしれません。今後の成長は、経営陣のメンバーにより多くの重大な責任を負わせるだろう
•より多くの従業員を識別し、採用し、統合し、維持し、激励する
•私たちの候補製品に対する臨床、FDA、およびEMA審査の流れを含む、私たちの内部開発作業を効果的に管理します
•私たちの業務、財務、管理制御、報告システム、そして手続きを改善する。
私たちの将来の財務業績と候補製品を商業化する能力は、将来のどんな成長の能力を効果的に管理するかにある程度依存し、私たちの経営陣はまた、これらの成長活動を管理するために、不比例な注意を日常活動から移しなければならないかもしれない。
もし私たちが新入社員を雇用することで私たちの組織を効果的に拡大できなければ、私たちは私たちの候補製品のさらなる開発と商業化に必要な任務を成功させることができないかもしれないので、私たちの研究、開発、商業化の目標を達成できないかもしれません。
もし私たちの任意の候補治療薬がマーケティングおよび商業化のために承認された場合、私たちは自ら販売、マーケティング、および流通能力を開発することができない、あるいは受け入れられる条項でこれらの機能を履行するために第三者と合意できなければ、このような未来の治療薬を商業化することに成功することはできないだろう
私たちは現在販売、マーケティング、流通能力や経験を持っていない。もし私たちの任意の候補治療薬が承認された場合、このような治療薬を適切に商業化するために、内部販売、マーケティング、および流通能力を発展させる必要があり、これは高価で時間がかかる、または第三者と協力してこれらのサービスを提供するであろう。もし私たちが承認した療法を直接マーケティングすることを決定すれば、私たちは大量の財務と管理資源を投入して、技術専門長と流通、管理、コンプライアンスを支持する能力を持つマーケティングと販売チームを発展させる必要があるだろう。このような能力を有する第三者に依存して承認された治療薬をマーケティングするか、または協力者と一緒に治療薬を普及させることを決定すると、第三者とコンプライアンスのマーケティングおよび流通スケジュールを確立し、維持する必要があり、許容可能な条項または根本的にこのような合意を達成することができる保証はないだろう。第三者のマーケティングまたは流通スケジュールを達成する際に、私たちが得た任意の収入は、第三者の努力に依存し、これらの第三者が十分な販売および流通能力を確立するか、または任意の承認された治療薬の市場の受け入れに成功することを保証することはできない。もし私たちが将来承認された任意の治療薬を商業化することに成功できなければ、私たち自身も第三者を通じても、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性は実質的な悪影響を受ける可能性がある。
もし私たちがアメリカや外国の規制要求を守らなければ、規制機関は私たちのマーケティングまたは商業化承認を差し止め、私たちが得る可能性のある任意のマーケティングまたは商業化承認を制限または撤回し、私たちの業務に実質的な損害を与える可能性のある他の処罰を受ける可能性がある
私たちと私たちの候補治療薬、そして私たちのサプライヤー、契約メーカー、流通業者と契約テスト実験室はすべてEU、アメリカ、その他の国家政府当局の広範な監督管理を受けており、各国の監督管理規定はそれぞれ異なる
私たちまたは現在または未来のパートナー、製造業者、またはサービスプロバイダが適用される要件を遵守できない場合、これらの規制機関は、マーケティングおよび商業化のために必要な承認を発行することを拒否することができる。私たちが候補治療薬のマーケティングと商業化の承認を得ても、私たちと私たちの第三者サービス提供者は、私たちが発売承認された任意の治療薬の機関登録と製品の発売、生産プロセス、リスク管理措置、品質と薬物警戒システム、承認前と承認後の臨床データ、ラベル、広告、販売促進活動に関連する一連の法規、および私たちが発売許可を得た任意の治療薬の治療、記録保存、流通、輸出入を含む持続的な法規要件の制約を受けるだろう。私たちは安全と他の発売後の情報と報告書を提出することを要求され、
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治療薬の商業化後に報告された治療および臨床結果の不良患者体験に関する審査を含む継続的な規制審査は、米国においても、規制承認を求めるいかなる外国司法管轄区でも含まれる。FDAとある外国の監督管理機関、例えばEMAは、新しい安全情報に基づいてラベルを変更することを要求する権力と、発売後の研究或いは臨床試験に薬物の使用に関連する安全リスクの評価を要求すること、或いは薬物を市場からリコールすることを要求する権力を含む重大な上場後の権力を持っている。FDAはまた、承認前または後にリスク評価および緩和策またはREMS計画を要求する権利があり、これは、承認された治療薬の配布または使用にさらなる要求または制限を加える可能性がある。EMAは、通常、マーケティング許可申請プロセスの一部としてリスク管理計画またはRMPを要求しており、新しい情報の出現に伴い、このような計画は、製品の全ライフサイクルにわたって修正および更新されなければならない。また、国家が許可した医薬製品については、製品のリスク/利益バランスに懸念があれば、どのEU加盟国の関連政府当局もRMPを申請することができる
我々は将来の治療薬を製造するためのメーカーや製造施設であり，あればcGMP要求に適合し続けるかどうかを含めてFDAや他の規制機関の定期審査や検査を受ける。もし私たちの第三者製造業者、製造プロセス、または施設が任意の新しいまたは以前に未知の問題を発見した場合、治療薬を市場からリコールすることを含む治療薬、製造業者または施設の制限を引き起こす可能性がある。もし私たちが第三者メーカーに依存すれば、私たちはこのような製造業者が適用された規制を遵守することを制御できないだろう。どんな製品の普及と広告もまた規制要求と持続的な規制によって検討されるだろう。FDAおよび他の規制機関は、医師が独立した医療判断で行った薬物治療選択を規範化していないため、医師は非ラベル使用製品を発行することができるが、彼らは確かに会社またはその販売者からの販売促進情報を制限し、マーケティング許可が発行されていない製品のラベル外使用に関連している。会社はFDAが承認した製品ラベルと一致する真で誤解されない情報しか共有できない。もし私たちまたは私たちの未来の協力者、製造業者、またはサービスプロバイダが、私たちが私たちの療法を販売することを求めているアメリカまたは外国の管轄区域で適用される持続的な規制要件を遵守できなかった場合、私たちまたは彼らは、罰金、警告および無見出し手紙、臨床保留、FDAまたは外国規制機関の未解決申請または承認された申請の承認の遅延、または拒否、一時停止、更新の拒否、監督管理の承認の拒否、リコール、差し押さえまたは行政拘留製品などの処罰を受ける可能性がある, 治療薬の輸入または輸出の許可を拒否し、経営制限は、連邦医療保険や医療補助を含む政府計画、および生産または流通の完全または一部の一時停止、禁止、原状回復、返還、除名、民事と刑事罰および刑事起訴に参加できない。
海外市場で行われている価格規制は私たちの将来の収益性に悪影響を及ぼすかもしれません
一部の国、特に欧州連合加盟国では、処方薬の定価は国家レベルの政府によって規制されており、場合によっては地域レベルの規制を受けている。これらの国では，治療薬の発売承認を受けた後，政府当局との価格交渉にはかなりの時間がかかる可能性がある。また、費用抑制措置の一部として、各国政府や他の利害関係者は価格や補償レベルにかなりの圧力をかける可能性がある。政治、経済、規制面の事態は価格設定や補償交渉をさらに複雑化させる可能性があり、補償を受けた後も定価交渉が継続される可能性がある。EU加盟国が使用する参考価格と平行分配、あるいは低価格と高価な会員国の間の裁定は、価格をさらに下げる可能性がある。いくつかの国では、私たちの現在または未来の協力者は、精算または価格決定の承認を得るために、私たちのSNA候補療法の費用対効果を他の既存の療法と比較して、臨床試験または他の研究を要求される可能性がある。第三者支払者や主管当局が割引を公表することは、公布国や他の国の価格や補償レベルにさらなる圧力を与える可能性がある。発売が許可されている任意の候補治療薬が入手できない場合、または範囲または金額に制限されている場合、または定価が満足できないレベルに設定されている場合、私たちの業務、財務状況、運営結果、または将来性は不利な影響を受ける可能性がある
私たちの業務には重大な製品責任リスクがあり、十分な保険範囲を得ることができないことは、私たちの業務、財務状況、運営結果、あるいは将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性があります
私たちの業務は治療療法の開発、テスト、製造、マーケティングの過程に固有の重大な製品責任リスクに直面しています。製品責任クレームは私たちの開発計画の完了を延期または阻止する可能性があります。マーケティング療法で成功すれば、このようなクレームは、いくつかの規制機関(例えば、fdaや外国監督機関)が、私たちの治療法、私たちの製造プロセスと施設、または私たちのマーケティング計画の安全性と有効性を調査し、私たちの療法を呼び戻したり、より深刻な法執行行動を取ったり、承認された適応を制限したり、一時停止したりする可能性があります
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承認を取り下げる。是非曲直や最終結果にかかわらず、責任クレームは、私たちの治療方法に対する需要の減少、私たちの名声が損なわれたこと、関連訴訟の弁護コスト、管理職の時間と私たちの資源が移転されたこと、実験参加者や患者への巨額の金銭的補償、そして私たちの株価の下落を招く可能性がある。私たちは現在製品責任保険があります。これは私たちに適した開発段階だと思います。もっと高いレベルの製品責任保険を獲得して、私たちの任意の治療候補をマーケティングする必要があるかもしれません。私たちが持っているか得ることができるどんな保険も潜在的な責任に十分な保険を提供できないかもしれない。しかも、臨床試験と製品責任保険はますます高くなっている。したがって、私たちは製品責任クレームによる損失から私たちを保護するために合理的なコストで十分な保険を得ることができないかもしれません。これらの損失は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります
私たちの従業員は規制基準や要求を遵守しないことを含む不適切な行為や他の不適切な活動に従事する可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは従業員詐欺や他の不適切な行為の危険に直面している。従業員の不正行為は、FDA、医療保険および医療補助サービスセンター(CMS)、衛生·公衆サービス部(HHS)、監察長事務室(OIG)または他の機関法規、外国政府機関または自律業界組織によって制定された適用法律、法規、指導または行動基準を故意に遵守しないこと、またはFDAのような任意の政府機関(例えばFDA)に正確な情報を提供すること、私たちが確立する可能性のある製造基準の遵守、連邦および州医療詐欺および乱用法律法規を遵守することを含むことができるが、財務情報やデータを正確に報告したり、許可されていない活動を開示したりする。例えば、2021年11月9日、私たちの取締役会の監査委員会は、Friedreich‘s運動失調を治療するXCUR-FXN臨床前計画において不適切な行為を犯したと主張する元会社の高級研究員からクレームを受けた。監査委員会は外部弁護士を招いてクレームを内部調査する。外部弁護士の調査結果によると、当社取締役会監査委員会や吾等は、調査事項が当社の財務状況や経営結果に大きな悪影響を与えず、当社の財務諸表をいかなる修正も必要としないと結論した。私たちが調査結果を報告した後、私たちは私たちの元官僚たちと証券集団訴訟を提起された。また、名義上の被告として、私たちおよび私たちのいくつかの現職と前任の高級管理者と役員が派生商品訴訟を提起された。これらと未来のどんな調査や訴訟も、私たちの業務、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります, 経営業績とキャッシュフロー。
特に、医療業界の販売、マーケティングおよび業務配置は、詐欺、リベート、自己取引、および他の乱用行為を防止するための広範な法律、法規、ガイドライン、および行動基準によって制約されている。これらの法律、法規、ガイドライン、および行動基準は、広範な定価、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、顧客インセンティブ計画、および他のビジネス計画を制限または禁止する可能性があります。
従業員の不正行為はまた、臨床試験過程で得られた情報を不当に使用する可能性があり、これは罰金、これらの従業員がある政府の監督管理活動に参加する資格を取り消し、そして私たちの名声を深刻に損なうことを含む規制制裁を招く可能性がある。これには、“経済および臨床健康情報技術法案”(HITECH)によって改正された米国連邦“1996年健康保険携帯性と責任法案”(HIPAA)、他の米国連邦と州法律、および“EUデータ保護指示”を含む非米国司法管轄区域の要求に違反することが含まれる可能性がある。
従業員の不正行為を常に識別し、阻止できるわけではなく、このような行為を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクまたは損失を効果的に制御することができない可能性があり、または、このような法律、法規、ガイドラインまたは行動基準を遵守できないことによる政府の調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができるかもしれない。例えば、前会社の上級研究員が上記で議論した不当行為について告発されたため、私たちと私たちの一部の現職と元高官と取締役がデリバティブ訴訟を提起されました。もし私たちにこのような行動を提起し、私たちが自分たちの権利を弁護したり、私たちの権利を維持することに成功しなかったら、これらの行動は、米国連邦医療計画から除外され、巨額の罰金を科すこと、または他の制裁を含む、私たちの業務に大きな影響を与えるかもしれない。
研究用動物の治療に関する政府の規定を遵守することは、私たちの運営コストを増加させる可能性があり、これは私たちの技術商業化に悪影響を及ぼすだろう
動物福祉法，あるいはAWAとは，研究で使用されているある動物の待遇をカバーする連邦法である。現在、AWAは様々な具体的な規定を制定し、動物生産者と使用者のある動物に対する人道処理、看護、治療と輸送、特に人員、施設、衛生施設、ケージの大きさ及び飼育、灌水と輸送条件に関する規定を管理研究している。私たちと契約を締結した第三者はAWAの登録、検査、報告要求を守らなければならない。また一部の州には独自の規定があります
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一般的な反虐待立法を含めて、これらの立法は動物を処理する上で一定の基準を確立している。多くの外国司法管轄区域には似たような規則、条例、および/または義務がある。もし私たちまたは私たちの請負業者が研究のための動物の処理に関する規定を遵守できなかった場合、私たちは罰金と処罰を受け、マイナスの宣伝を受ける可能性があり、私たちの運営は不利な影響を受ける可能性がある
我々の内部コンピュータシステム、または我々のCROまたは他の請負業者またはコンサルタントのシステムは、故障したり、セキュリティホールに遭遇したりする可能性があり、これにより、我々の治療開発計画が実質的に破壊される可能性がある
セキュリティ対策が実施されているにもかかわらず、我々の内部コンピュータシステムおよび私たちのCROおよび他の請負者およびコンサルタントのコンピュータシステムは、コンピュータウイルス、許可されていないアクセス、自然災害、テロ、戦争、および電気通信および電気故障の破壊を受けやすい。そのような事件は私たちの運営中断を招くかもしれない。例えば、私たちの候補治療薬に関連する臨床前研究あるいは臨床試験データの損失は、私たちの開発と監督申告の遅延を招き、私たちのコストを著しく増加させる可能性がある。さらに、データが盗まれたり、他の方法で暴露されたりすると、私たちの知的財産権、商業機密、および私たちの運営に重要な他の情報を保護する能力を妨害する可能性があります。私たちは、私たちの1つまたは複数の候補治療薬に関連するいくつかの敏感かつ独自の情報がないか、または将来漏洩しないことを保証することができない。私たちはリソースを投入して私たちのコンピュータシステムのセキュリティを強化していますが、私たちのコンピュータシステムがより多くの不正侵入を受けないことや、私たちのCROや他の請負業者やコンサルタントがより多くの不正侵入に遭遇しないことも保証されませんし、将来の不正侵入をタイムリーに検出することに成功するか、または将来の不正侵入が私たちの財務状況、名声、またはビジネスの見通しに実質的な悪影響を与えないという保証はありません。恐喝ソフトウェアの除去に関連した支払いは、私たちの財務状況や運営結果に大きな影響を及ぼす可能性がある
いくつかのデータ漏洩はまた、HITECH、他の米国連邦および州法によって改正されたHIPAA条項、およびEUデータ保護命令を含む非米国司法管轄区域の要求に基づいて、影響を受けた個人および政府に報告しなければならず、場合によってはメディアにも報告されなければならない。適用法を遵守していないことが発見された場合には、経済的処罰もいくつかのデータ漏洩行為に適用される可能性がある。
もしどんな中断やセキュリティホールが私たちのデータを紛失したり破損したり、あるいは機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの候補治療薬の開発が延期される可能性がある
もし私たちが環境、健康、そして人間の安全を保護する法律を守らなければ、私たちの業務は不利な影響を受けるかもしれない
私たちの研究、開発、そして製造は危険材料と様々な化学品の使用に関するものだ。私たちはイリノイ州シカゴの施設に大量の可燃性と有毒化学品を保持しています。これらの化学品は私たちの研究、開発と製造活動に必要なものです。これらの危険材料の使用，製造，貯蔵，運搬，処置については，連邦，州，地方の法律法規を遵守しなければならない。シカゴ工場でこれらの材料を貯蔵、運搬、処分するプログラムはシカゴ、イリノイ州、アメリカ労働部職業安全と健康管理局の関連ガイドラインに適合していると信じている。我々がこれらの材料を処理·処分するセキュリティプログラムは，適用法規の基準に適合していると信じているが，これらの材料による意外な汚染や傷害のリスクは除去できない。もし事故が発生したら、私たちはそれによる損害に責任を負うかもしれないし、損失は大きいかもしれない。著者らはまた多くの環境、健康と職場の安全法律と法規の制約を受け、それらの管理実験室プログラム、血液伝播病原体の接触及び動物と生物危険材料を処理する法律と法規を含む。これらの材料の使用により従業員の負傷により生じる可能性のあるコストや支出を支払うために労働者補償保険を維持しているが、潜在的な責任に十分な保険を提供できない可能性がある。私たちは私たちが生物や危険材料を貯蔵したり処分したりすることで、私たちが提起した環境責任や有毒侵害請求に保険を提供することはできません。未来には私たちが運営する他の連邦、州、そして地方法律に影響を及ぼすことができるかもしれない。規則を守ることで巨額の費用が発生するかもしれません, もし私たちがこのような法律や法規に違反したら、巨額の罰金や処罰が科されるだろう。
私たちの情報技術システムは深刻な中断に直面する可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります
我々の情報技術や他の内部インフラシステムは，会社のファイアウォール，サーバ，ファイルストレージシステム，バックアップシステム，レンタル回線，インターネット接続を含み，系統的な障害のリスクに直面しており，我々の運営を混乱させる可能性がある.我々の情報技術や他の内部インフラシステムに重大な中断が生じた場合，我々の研究や開発作業の中断や遅延を招く可能性がある.
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システム障害が発生したり、許可されていない、または不適切に使用されたり、当社の情報技術システムにアクセスしたりする場合、私たちの業務および運営は影響を受ける可能性があります。
私たちの業務はますます私たちの情報技術システムとインフラに依存している。知的財産権、独自の業務情報、個人情報を含む、ビジネス運営に関連する敏感な情報を収集し、保存し、送信します。このような情報の安全維持は私たちの運営と業務戦略に必須的だ。その中のいくつかの情報は、組織犯罪集団、“ハッカー活動家”、患者団体、不満を抱く現職または元従業員、および他の人を含む犯罪攻撃または広範な動機および専門知識を有する第三者の不正アクセスおよび使用の魅力的な目標となる可能性がある。サイバー攻撃はますます複雑になっており、セキュリティ対策を講じているにもかかわらず、私たちの情報技術システムやインフラは、従業員のミスや汚職を含む、このような攻撃を受けやすいかもしれません。
サイバーセキュリティ事件の普遍性とサイバー犯罪のリスクは複雑であり，進化し続けている.私たちは、私たちの情報システムの安全と完全性を維持するために大きな努力をしており、セキュリティホールや中断のリスクを管理するための様々な措置を検討しているが、私たちのセキュリティ努力と措置が有効であること、または意図したセキュリティホールや中断が成功したり、損害を与えないことを保証することはできない。安全対策が取られているにもかかわらず、私たちの内部コンピュータシステム、ならびに私たちの従業員、請負業者、およびコンサルタントのコンピュータシステムは、コンピュータウイルス、許可されていないまたは不適切なアクセスまたは使用、自然災害、流行病(新冠肺炎を含む)、テロ、戦争、および電気通信および電気故障の破壊または中断を受けやすい。そのような事件は私たちの運営中断を招くかもしれない。例えば、私たちの候補治療薬の臨床前データの紛失や漏洩は、私たちの規制申告と開発作業の遅延を招き、私たちの製品の商業化の遅延を招き、私たちのコストを著しく増加させる可能性がある。任意の中断、セキュリティホール、または不正使用または不適切な使用または私たちのシステムへのアクセスが、私たちのデータの損失または破損をもたらし、または患者、従業員またはサプライヤー情報を含む機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは、患者、協力者、従業員、株主、または他の第三者が提起する可能性のある訴訟、および個人情報のプライバシーおよび安全を保護する外国、連邦、および州の法律に基づく責任を含む、影響を受けた個人および政府機関に通知義務、責任を負うことができる, 私たちの候補治療薬の開発と潜在的な商業化は遅れるかもしれない。既存の保険手配は、このような損失や損害が発生する可能性のある費用を保障しない可能性がある。私たちが情報技術システムを取得する能力のどの長期中断も、私たちの運営、当社の業務、運営結果、株価に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの環境、社会、およびガバナンス実践に対する顧客、規制機関、投資家、および他の利害関係者の日々の厳格な審査と変化への期待は、私たちに追加的なコストをもたらしたり、新しいまたは追加的なリスクに直面させたりするかもしれない。
会社は顧客、監督機関、投資家とその他の利害関係者のその環境、社会と管理実践に対する日々厳格な審査に直面している。投資家権益は団体、投資基金、影響力のある投資家もこれらのやり方をますます重視している。特にそれらは環境、健康と安全、サプライチェーン管理、多様性と人権に関連しているからである。規制要件や投資家または利害関係者の期待および基準に適応または遵守できないことは、私たちの名声と私たちの普通株の価格に負の影響を与える可能性がある。
上記のいずれの要因も、私たちまたは私たちのサプライヤー、契約製造業者、または協力者は、ますます増加するこのような問題に対する懸念に適切に反応していないと考えており、私たちが法律に要求されているかどうかにかかわらず、私たちの名声を損なう可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、キャッシュフロー、および/または一般株価に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
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自然災害やその他のアクシデントは、私たちの運営を混乱させ、私たちの運営結果や財務状況に悪影響を与え、保険範囲内にない可能性があります。
火災、竜巻、津波、ハリケーン、地震、洪水、および他の形態の深刻な危険を含む1つまたは複数のアクシデントの発生は、米国または私たちのサプライヤーまたは製造業者が運営しているか、または所在する他の国/地域で発生し、私たちの運営および財務業績に悪影響を及ぼす可能性がある。このようなアクシデントは、私たちの契約製造業者が運営する1つまたは複数の製造施設が物理的に損傷され、完全にまたは部分的に閉鎖されるか、または製品供給が一時的または長期的に中断されるか、および/または私たちが顧客に製品を配信する能力を中断させる可能性がある。また、気候変化が一般経済状況、特に薬品製造と流通業界に与える長期的な影響はまだ不明であり、エネルギー供給、需要または利用可能なエネルギーの変化、およびエネルギー生産と交付に関連する監督管理およびその他のコストは、自然資源を含む、私たちが業務を経営するために必要な商品やサービスの利用可能性またはコストに影響を与える可能性がある。既存の保険スケジュールは、特にそのようなイベントが悲劇的な性質を有する場合、または同時に発生する場合には、そのようなイベントによって生じる可能性のある費用を保障することができない可能性がある。私たちは、1つまたは複数の配送センターまたはアウトソーシング施設から顧客にサービスを提供する能力の任意の長期中断が、私たちの運営、私たちの業務、運営結果、および株価に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの現在の業務は一つの場所に集中しており、その場所に影響を与えるいかなる事件も実質的な不利な結果をもたらす可能性がある
私たちの現在の業務はイリノイ州シカゴの施設にあります。洪水、火災、爆発、地震、極端な天気状況、医療流行病、電力不足、通信故障或いはその他の自然或いは人為的事故或いは事件などの意外な事件は、私たちがこれらの施設を十分に利用できなくなり、私たちの業務運営能力に重大な悪影響を与える可能性があり、特に日常生活において、私たちの財務と運営状況に重大なマイナス影響を与える可能性がある。これらの施設を使用できないことは，コスト増加，候補治療薬の開発遅延，あるいは我々の業務運営中断を招く可能性がある。私たちのリスク管理政策の一部として、私たちは私たちの業務に適していると思うレベルに保険範囲を維持します。しかし、これらの施設で事故や事件が発生した場合、保険金額がどんな損害や損失を補うのに十分な保証はできません。もし私たちの施設が事故や事件、あるいはどんな他の理由でも作動できなければ、短い時間であっても、私たちのいかなる研究開発プロジェクトも損害を受ける可能性があります。どの業務中断も、当社の業務、財務状況、運営結果、および将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性があります
私たちの現金、現金等価物、固定収益有価証券の投資はリスクの影響を受ける可能性があり、これらのリスクは損失を招き、これらの投資の流動性に影響を与える可能性がある
2022年6月30日現在、私たちは2240万ドルの現金、現金等価物、制限現金、および100万ドルの短期投資を持っている。私たちは余分な現金をアメリカ政府やアメリカ政府機関証券、アメリカと外国会社の変動金利と可変金利即時手形、商業手形に投資します。これらの投資は一般的な信用、流動性、市場と金利リスクの影響を受け、アメリカの二次担保ローンの違約の影響に似た潜在的な未来の影響を含み、アメリカの二次担保ローンの違約は金融市場の各部門に影響を与え、そして信用と流動性の問題を招いた。私たちはこれらの投資の公正な価値損失を認識し、意味があるかもしれない時期にこれらの投資中の現金を得ることができない、あるいはこれらの投資の完全な損失は私たちの財務諸表に否定的な影響を与えるかもしれない
また、もし私たちの投資が私たちに支払われた利息金額の支払いを停止したり減らしたりすれば、私たちの利息収入は影響を受けるだろう。私たちのポートフォリオに関連する市場リスクは、私たちの運営結果、流動性、財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります
適切かつ効果的な内部統制を維持できなければ、正確な財務諸表をタイムリーに作成する能力が損なわれる可能性がある。
私たちは、改正された1934年証券取引法、2002年サバンズ-オキシリー法案、またはサバンズ-オクスリ法案、およびナスダック資本市場の規則と規定の報告要件を遵守しなければならない。サバンズ·オキシリー法404条または404条によると、私たちは今、私たちの経営陣が私たちの財務報告の内部統制の有効性を報告することを可能にするために、私たちの財務報告の内部統制のシステムとプロセス評価とテストを行わなければならない。しかし、私たちはまだ新興成長型企業であるにもかかわらず、私たちの独立公認会計士事務所が発表した財務報告書の内部統制に関する認証報告書を含むことは要求されません。
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評価·テスト過程において、私たちの財務報告内部統制に1つ以上の重大な弱点があることが発見された場合、私たちの財務報告内部統制が有効であるとは断言できないだろう。さらに、私たちは将来、私たちの内部財務と会計制御システムと手続きの弱点を発見するかもしれません。これらの弱点は、私たちの財務諸表に重大なミスを招く可能性があります。しかも、私たちの財務報告書に対する内部統制はすべてのミスとすべての詐欺を防止したり発見したりしないだろう。設計および動作がどんなに良好であっても、絶対的な保証ではなく、合理的な保証しか提供できず、保証制御システムの目標が実現される制御システム。すべての制御システムの固有の限界により，どの制御評価も誤りや不正による誤り陳述が発生しないことは絶対に保証されず，すべての制御問題や不正が発見されることは絶対に保証されない.また、私たちは実施された新冠肺炎疫病に関連する遠隔作業手配が新しいリスク領域を構成する可能性があることを認識し、私たちの内部制御とプログラムに与えるいかなる影響も引き続き密接に監視していく。
もし私たちが財務報告の内部統制に有効であると断言できなければ、投資家は私たちの財務諸表の信頼性に自信を失うかもしれません。私たちの株は下落するかもしれません。私たちはナスダック資本市場、アメリカ証券取引委員会、または他の規制機関の制裁や調査を受けるかもしれません。
知的財産権に関するリスク
もし私たちの技術や候補療法のために特許保護を得ることができなければ、私たちの候補療法の開発と商業化は悪影響を受ける可能性がある
私たちの成功は、私たちの候補療法のために特許および他の形態の知的財産権を取得し、維持する能力にある程度依存し、私たちの候補療法のために他人の知的財産権を獲得し、維持する能力、私たちの候補療法を製造する方法、私たちの候補療法を用いて患者を治療する方法、ならびに私たちのビジネス秘密を保護し、第三者の私たちの独占権の侵害を防止し、他人の固有の権利を侵害することなく運営する能力を含む。2022年6月30日現在、私たちの特許の組み合わせは、90以上の発行され許可された特許出願および50件以上の係属中の特許出願を含む。私たちは私たちの候補治療薬のいくつかの側面の特許をタイムリーに申請できないかもしれないし、根本的に申請できないかもしれない。私たちの既存の発行され許可された特許と、私たちが獲得した任意の未来の特許は、他の人が私たちの技術を使用することを阻止したり、それと競合する治療法や技術を開発するのを阻止するのに十分ではないかもしれません。私たちのいかなる係属中の特許出願も発行または付与特許をもたらすことは保証されず、私たちのいかなる発行または付与された特許も後で無効または強制執行されないことが発見されないことを保証しないし、いかなる発行または付与された特許も競争相手の影響から保護するのに十分な広範なクレームを含むことを保証しない。しかも、製薬とバイオテクノロジー会社の特許地位は複雑な法律と事実の問題に関連しているため、非常に不確定かもしれない。私たちは、私たちの現在および未来のノウハウおよび治療候補技術が効果的かつ実行可能な特許によってカバーされているか、または商業秘密保護として効果的に使用されている範囲内でのみ、第三者による許可されていない私たちの固有の権利を保護することができる。第三者が私たちの所有権を開示したり盗用したりすれば, これは市場での私たちの地位に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
米国特許商標局(USPTO)および各種外国政府特許機関は、特許過程において、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、およびその他の規定を遵守することを要求している。場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性があり、それにより、関連する管轄区域の特許権の一部または全部が失われる可能性がある。この場合、競争相手は他の場合よりも早く市場に参入するかもしれない。米国特許商標局と外国特許庁が特許を付与する際に採用する基準は，常に統一的または予測可能ではない。例えば、バイオテクノロジーや製薬特許で許可されている特許標的または特許請求の範囲については、世界的に統一された政策はない。したがって、私たちは私たちの特許療法と技術が未来にどの程度保護されるのか分からない。特許などの知的財産権で候補治療薬を保護するように努力するが，特許獲得過程は時間がかかり，高価であり，場合によっては予測不可能である
また，最近の特許法の多くの変化や米国特許商標局ルールの提案変化は，我々の技術の保護や我々の知的財産権を実行する能力に大きな影響を与える可能性がある.例えば、2011年に公布された“ライシー·スミス米国発明法”は、特許立法の大きな変化に関連している。近年、米国最高裁判所はいくつかの特許事件に対して裁決を下しており、いくつかの事件は、いくつかの場合に利用可能な特許保護範囲を縮小するか、場合によっては特許所有者の権利を弱めるかである。最高裁が2013年に下した裁決分子病理学協会はMyriad Genetics，Inc.を訴えている自然界で発見され、かつ修飾されていない配列と同じヌクレオチド配列を有する核酸の請求項を除外する。この決定が我々の特許や特許出願にすぐに影響を与えることは知られていないが，自然界では見つからないと考えられる修飾を含むオリゴヌクレオチド療法が開発されているからである。しかし、この決定は裁判所とUSPTOの明確な説明を受けていない。これらの説明を保証することはできません
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この決定またはその後の判決は私たちの特許や特許出願に悪影響を与えないだろう。我々の将来の特許取得能力に関する不確実性の増加に加えて，このようなイベントの結合は，いったん特許を取得する価値に関する不確実性をもたらしている.米国議会、連邦裁判所、および米国特許商標局の決定によると、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、私たちが新しい特許を獲得したり、私たちの既存の特許と将来獲得可能な特許を強制的に執行する能力を弱める可能性がある
特許が付与されると、許可または付与後の期間内に、特許は、裁判所または特許庁または同様の手続きにおいて、反対、干渉、再審、付与後の再審、当事者間の再審、無効、または派生訴訟を継続することができ、その間、第三者は、そのような初期付与に異議を唱えることができる。このような長い間続く可能性のある訴訟の過程で、特許権者は、攻撃された許容または許可の権利要件の範囲を制限することを余儀なくされるか、または許可または許可の権利要件を完全に失う可能性がある。また、保証はできない
•他の会社は、私たちの候補治療薬と同じまたは類似しているが、私たちが所有または許可している特許請求の範囲内ではない化合物を製造、使用または販売することができないかもしれない
•私たちまたは私たちのライセンス者、または任意の現在または未来のパートナーは、私たちが所有または許可しているすべての発行特許および係属中の特許出願に含まれる発明を最初に創造する会社である
•私たちまたは私たちのライセンシー、または現在または未来の協力者は、私たちの発明のいくつかの態様に関連する特許出願を最初に提出した会社です
•他の会社は、私たちの知的財産権を侵害することなく、類似または代替技術を独立して開発したり、私たちのいかなる技術も複製したりしません
•第三者は私たちの特許に挑戦しません。もし挑戦されれば、裁判所は私たちの特許が有効で、強制的に実行可能で、侵害されたと思わないかもしれません
•私たちが所有または許可した任意の発行された特許は、私たちにどんな競争優位性を提供してくれるか、または第三者の挑戦を受けないだろう
•私たちは特許を申請できるもっと多くのノウハウを開発するつもりだ
•他の人たちの特許は私たちの業務に悪影響を与えないだろう
•私たちの競争相手は、特許権を強制執行できる国が不足している国で研究や開発活動を行い、これらの活動から学んだ情報を利用して競争療法を開発し、私たちの主要な商業市場で販売することはありません
特許期間は未来の治療法での私たちの競争地位を十分に保護するのに十分ではないかもしれない
新しい治療候補薬剤の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補薬剤を保護する特許は、これらの候補薬剤の商業化前または直後に満了する可能性がある。私たちはアメリカで特許期間の延長を求めたいと思っていますが、もしあれば、私たちの候補製品をカバーする特許を持っている他の国/地域で特許期間の延長を求めます。米国では，1984年の“薬品価格競争と特許期限回復法”は，製品開発やFDA規制審査中に失われた特許期間の補償として，特許期間を最大5年間延長することを許可している。しかし，特許期間の延長や回復は，特許の残存期間を候補製品が承認された日から合計14年まで延長することはできない.承認された候補製品に適用される特許は1つのみ延期する資格があり，延期出願は特許が満了する前に提出されなければならない。米国特許商標局はFDAと協議し，任意の特許期間の延長または回復の出願を審査·承認する。将来、私たちは、現在満期日後の特許寿命を延長するために、現在所有または許可されているいくつかの特許出願のために特許期間を回復する予定である。しかし、米国のFDAとUSPTO、および他の国/地域の任意の同等の規制機関を含む適用当局は、このような延期が利用可能かどうかの評価に同意しない可能性があり、私たちの特許延期の承認を拒否するか、または私たちが要求したよりも限られた延期を承認する可能性があるかもしれない。このような状況が発生すれば、私たちの競争相手は私たちの臨床と臨床前データを参考にすることで、私たちの開発と臨床試験への投資を利用し、他の場合よりも早く彼らの製品を発売することができるかもしれない。
我々は現在西北大学から特許権許可を取得しており，将来的には他の第三者所有者や被許可者から特許権許可を得ることが可能である.西北大学または他の所有者または許可された人が適切にまたは
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もし私たちがこれらの許可に基づいた特許を獲得、維持、または強制的に執行することに成功した場合、またはそれらが他人のいかなる競争権を保持または許可している場合、私たちの競争地位および業務の見通しは不利な影響を受ける可能性がある
私たちは確かに第三者から許可された知的財産権に依存して私たちの技術を保護し続けるつもりだ。私たちは多くのライセンスの締約国であり、これらのライセンスは、私たちの業務に必要または有用な第三者知的財産権を得る権利がある。特に、我々は西北大学の許可証を持っており、これは、ナノ、ナノ技術、マイクロ技術、およびナノ材料に基づく構造を治療または付随治療として管理手段として治療およびプロセスを開発することができる西北大学が有するいくつかの特許および特許出願の世界的な独占的権利を提供する。私たちはまた未来にもっと多くの第三者知的財産権を許可するかもしれない。私たちの成功は、私たちの許可された知的財産権の特許保護の能力、特に私たちが独占的な権利を獲得した特許を取得し、維持し、実行することにある程度依存するであろう。私たちの許可者たちは私たちに付与された特許出願を起訴することに成功しないかもしれない。特許が発行または付与されても、私たちの許可者はこれらの特許を維持できない可能性があり、これらの特許を侵害している他の会社に訴訟を提起しないことを決定しないか、または私たちの訴訟よりも力が小さいかもしれません。また、私たちは排他的な権利を獲得しないかもしれないが、これは第三者が競争療法を開発することを可能にするだろう。当社が許可している知的財産権の保護や独占的権利がなければ、他社は販売のために実質的に同じ治療法を提供する可能性があり、これは私たちの競争業務の地位に悪影響を与え、私たちの業務の将来性を損なう可能性があります。また、学術研究と医学センターとして、アメリカ政府は第三者と西北大学が付与した特許権がカバーする発明に対して一定の権利を持っている, 研究、教育、および/または教育に関連する他の目的(この目的のための材料を配布する権利を含む)のために、その許可が我々に与えられた特許権を実践する権利(I)を保持し、(Ii)診断分野(医学診断を含む)、および許可された使用分野以外の任意の分野での使用のための。
私たちは現在IpsenとAbbVieと協力、選択、許可協定を持っており、将来的に他の第三者とより多くの協力、選択、許可協定を達成するかもしれない。IpsenやAbbVieやこのような他の許可者がSNAの研究·開発に適切または成功的に協力して開発できない場合、我々の競争的地位や業務の将来性は悪影響を受ける可能性がある
私たちは確かに第三者との協力に依存して私たちの技術を開発し続けるつもりだ。私たちは、私たちの業務に必要または有用な権利を第三者に提供する多くのライセンスの参加者です。特に，IPSENと連携，選択，許可協定を締結し，SNAを共同研究·開発した。私たちはまたAbbVieと協力、選択、許可協定を締結し、いくつかの脱毛疾患に集中した新しい核酸療法を共同で研究、開発、製造した
私たちはまた未来にもっと多くの第三者と協力するかもしれない。我々の成功は，我々の所有者が我々の既存の知的財産権に基づいてSNAを研究·開発する能力にある程度依存するであろう.SNAの研究·開発に成功した協力がなければ、他社は販売のために実質的に同じ治療法を提供する可能性があり、これは私たちの競争業務の地位に悪影響を与え、私たちの業務の将来性を損なう可能性がある。
他の会社や組織は、私たちまたは私たちの許可者の特許権に挑戦するか、または私たちの候補治療薬の開発と商業化を阻止する特許権を主張するかもしれません
オリゴヌクレオチドとSNAに基づく治療は比較的に新しい科学領域である。我々はすでにSNA治療特許の許可と発行を取得し，独占的な基礎で第三者から多くのこのような特許の治療応用許可を得ている。私たちが所有または許可している米国および世界各地の重要な市場の発行された特許および承認すべき特許出願は、SNA療法の発見、開発、製造および商業化に関連する多くの異なる方法、組成およびプロセスを要求する。具体的には、SNA物質組成及びその使用方法をカバーする一連の特許、特許出願、その他の知的財産権を有し、許可している
SNA療法分野の成熟に伴い，世界各地の国家特許庁が特許出願を処理している。どの特許が発行されるか，および彼らが特許を発行した場合，いつ発行されるか，誰に付与されるか，および何を要求するかについては，不確実性がある。しかも、第三者は私たちの知的財産権を無効にしようと努力するかもしれない。たとえ私たちの権利が直接挑戦されなくても、紛争は私たちの知的財産権を弱化させる可能性がある。私たちは第三者が私たちの知的財産権を回避したり無効にしようとしているいかなる弁護も私たちにとってコストが高いかもしれません。私たちの経営陣が多くの時間と精力を投入する必要があるかもしれません。私たちの業務と私たちの成功競争の能力に実質的な悪影響を及ぼすかもしれません
発行され出願されている特許請求されているオリゴヌクレオチドの化学的および修飾の多くの態様があり、SNA治療候補薬に適用する必要があるかもしれない。多くの特許が遺伝子や
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我々が開発したいSNA療法に関連する遺伝子部分かもしれない。したがって、1つ以上の組織が特許権を持つ可能性があり、私たちは許可を得る必要がある。これらの組織が合理的な条項でこのような特許権の許可証を付与することを拒否した場合、治療薬を販売したり、これらの特許がカバーする研究および開発または他の活動を行うことができない可能性がある
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない
米国と世界的に我々の技術をカバーする効果的かつ強制的に実行可能な発行または許可された特許を取得することはコストが極めて高い可能性がある。私たちが特許保護を受けていない管轄区では、競争相手は私たちの技術を使って彼ら自身の治療法を開発し、他の侵害療法を私たちが特許保護を持っている地域に輸出するかもしれないが、米国よりも特許を実行することが難しい地域である。競争相手療法は、私たちが特許を発行したり付与したりしていない司法管轄区、あるいは私たちが発行したり付与した特許主張や他の知的財産権が、競争相手がこれらの管轄区で活動する司法管轄区が私たちの将来の治療法と競争することを阻止するのに十分ではないかもしれない。特定の国の法律制度、特にある発展途上国の法律制度は、特許の実行を困難にし、これらの国は他のタイプの知的財産権保護、特に生物技術と薬品に関連する知的財産権保護を認めない可能性がある。これは私たちが特定の管轄区域で私たちの特許を侵害したり、私たちの独占権を侵害する方法で競争療法をマーケティングすることを防ぐことを困難にするかもしれない。外国の管轄区域で私たちの特許権を強制的に執行する訴訟手続きは巨額のコストを招く可能性があり、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移すことができます
私たちは通常、優先権出願とも呼ばれる一時特許出願を米国特許商標局に最初に提出する。特許協力条約またはPCTに基づいて提出される国際出願は、通常、優先権出願後12ヶ月以内に提出される。PCTの出願によれば、国·地域の特許出願は、米国、EU、日本、オーストラリア、カナダに提出することができ、具体的な状況に応じて、任意または全てであってもよいその他を除いて中国、インド、韓国、メキシコです今まで、私たちは特許保護を提供する可能性のあるすべての国と地域の司法管轄区域で特許保護を申請していません。さらに、付与前または後に国および地域の特許出願を放棄することを決定することができる。なぜなら、それによって生じる特許の維持費を支払わないからである。最後に、各国または地域特許の付与手続きは、いくつかの法域において、出願が関連登録当局によって拒否され、他の法域によって承認される可能性がある独立した手続きである可能性がある。国によっては、異なる範囲の特許保護が同じ治療候補または技術を付与される可能性があり、これもかなり一般的である
いくつかの司法管轄区の法律は知的財産権の保護程度はアメリカの法律に及ばず、多くの会社はこれらの司法管轄区の知的財産権を保護と保護する面で大きな困難に直面している。私たちまたは私たちの許可者が知的財産権の保護に困難に直面したり、他の理由でこれらの管轄地域の業務に重要な知的財産権を効果的に保護できない場合、これらの権利の価値は低下する可能性があり、私たちはこれらの管轄区域の他の人からの追加的な競争に直面する可能性がある。多くの国に強制許可法があり，これらの法律により特許権者は第三者に強制的に許可を付与される可能性がある。また、多くの国は政府機関や政府請負業者に対する特許の実行可能性を制限している。これらの国では，特許権者の救済措置は限られている可能性があり，このような特許の価値を大幅に低下させる可能性がある。もし私たちまたは私たちのいかなるライセンシーも、私たちの業務に関連する任意の特許について第三者に許可を与えることを余儀なくされた場合、関連する司法管轄区域における私たちの競争地位が損なわれる可能性があり、私たちの業務と運営結果は不利な影響を受ける可能性があります
私たちまたは私たちの許可者、または任意の現在または未来の戦略パートナーは、第三者のクレームまたは訴訟を受ける可能性があり、特許または他の固有の権利の侵害を告発するか、または特許または他の固有の権利を無効にしようと試みるか、私たちの特許または他の固有の権利を保護または強制するために訴訟に訴える必要があるかもしれない。これらのすべては、コスト、時間、遅延、または私たちの候補治療薬の開発および商業化を阻止し、または私たちの特許および他の固有の権利を危険にさらす可能性がある
私たちまたは私たちのライセンシー、または任意の現在または未来の戦略パートナーは、特許または他の独占権の侵害または流用によって第三者からクレームを受ける可能性がある。私たちのライセンス契約によると、私たちは通常、私たちの知的財産権侵害による私たちの許可者の損害を賠償し、損害を受けないようにする義務があります。もし私たちまたは私たちの許可者または任意の現在または未来の戦略パートナーが第三者特許または他の知的財産権の侵害を発見された場合、もし私たちが故意に侵害されたことが発見された場合、私たちは3倍の損害賠償金を含む可能性がある損害賠償金の支払いを要求されるかもしれない。さらに、私たちまたは私たちのライセンシー、または任意の現在または未来の戦略的パートナーは、第三者の許可を求めるか、または求めることを選択することができ、全くない場合には、許容可能な条項で許可を得ることができない可能性がある。許容可能な条項で許可を得ることができても，これらの権利は非排他的である可能性があり，これは我々の競争相手が我々に許可する同じ技術や知的財産権を獲得する可能性がある.もし私たちが必要な許可を得ることができなければ、私たちまたは任意の現在または未来の協力者は、私たちの技術に基づいて候補治療薬を効果的に販売することができないかもしれません。これは、私たちが収入を生成したり、利益を達成する能力を制限したり、十分な収入を生成して維持することを阻止するかもしれません
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私たちの行動。さらに、私たちは、私たちの特許や他の知的財産権を保護または実行するために、クレームを出したり、訴訟を提起したりする必要があることを発見することができるかもしれない。私たちが特許や他の専有権に関連する訴訟や他の手続きを弁護したり、訴訟を提起したりするコストは巨大である可能性があり、私たちに有利な問題を解決しても、訴訟は私たちの経営陣の注意をそらすだろう。私たちのいくつかの競争相手は、彼らがより多くの資源を持っているので、私たちよりも複雑な特許訴訟の費用を効果的に受けるかもしれない。特許訴訟または他の訴訟の開始と継続による不確実性は、私たちの研究開発努力を延期し、私たちが運営を継続する能力を制限する可能性がある
もし私たちが第三者に対して法的訴訟を提起して、私たちの治療法または技術をカバーする特許を強制的に執行する場合、被告は私たちの特許が無効または強制執行できないと反訴することができる。米国の特許訴訟では，被告が無効または実行不可能と主張する反訴が一般的である。有効性を疑問視する理由は、新規性の欠如、明らかな、または実施できないなど、いくつかの法定要件のいずれかを満たすことができなかったと言われている可能性がある。主張を実行できない理由は，特許起訴に関連する者が起訴中に米国特許商標局に関連情報を隠蔽したり，誤った声明をしたりしたためかもしれない.特許訴訟の間、法律が無効と主張した後の結果は予測できない。例えば、有効性の問題については、私たちは無効な以前の技術がないとは確信できないが、私たちと特許審査員は起訴中にこれを知らない。もし被告が無効または強制不可能な法的主張に勝った場合、私たちは少なくとも部分的、さらにはすべて、私たちの1つまたは複数の療法または私たちの技術のいくつかの態様の特許保護を失うだろう。このような特許保護の喪失は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。もし競争相手が私たちの特許や他の知的財産権を合法的に侵害することなく私たちが保護された技術を中心に設計すれば、特許や他の知的財産権も私たちの技術を保護することができない
私たちはまた関連する第三者特許や出願を決定できない可能性がある。例えば、2000年11月29日までに提出された米国出願と、その日以降に提出されたいくつかの米国出願は、特許発行前に米国国外では提出されないが、依然として秘密にされるであろう。米国および他の地域における特許出願は、優先権を要求する最初の出願の約18ヶ月後に発行され、このような最も早い出願日は、一般に優先権日と呼ばれる。したがって、私たちの治療法または技術に関する特許出願は、私たちが知らずに他の人に提出されるかもしれない。さらに、開示された係属中の特許出願は、いくつかの制限された場合に、我々のSNA技術、私たちの療法、または私たちの療法の使用をカバーするために、後で修正することができる。第三者知的財産権者たちもまた私たちに権利侵害請求を積極的に提起するかもしれない。私たちは私たちがこのような侵害請求を成功的に解決したり、他の方法で解決できるという保証はない。もし私たちが受け入れられる条項で未来のクレームを成功的に解決できなければ、私たちは費用が高く、予測できない、時間のかかる訴訟を行うか、あるいは私たちの治療法をマーケティングする上で重大な遅延に遭遇することを要求されるかもしれません。もし私たちがこのような紛争で失敗したら、損害賠償の支払いを余儀なくされる以外に、私たちは私たちの任意の権利侵害と思われる候補治療薬を商業化することを一時的または永久的に禁止されるかもしれない。可能であれば、私たちは第三者の知的財産権を侵害しないように、治療候補薬の再設計を余儀なくされる可能性もあります。これらのすべての事件は、私たちが最終的に勝っても、私たちが大量の財務と管理資源を移転する必要があるかもしれません。そうでなければ、私たちは私たちの業務に投入することができます
私たちは私たちの特許と他の知的財産権の発明権または所有権のクレームに疑問を受けるかもしれない。
私たちはまた、元従業員や他の第三者が私たちの特許や他の知的財産権の所有権を持っているというクレームを受ける可能性がある。訴訟は、これらと他の挑戦在庫または所有権のクレームに対抗するために必要かもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、お金の損害賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権を失う可能性がある。このような結果は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
もし私たちがいかなる許可、協力、または他の合意の下での義務を履行できなかった場合、私たちは損害賠償金の支払いを要求され、私たちの候補治療薬の開発と保護に必要な知的財産権を失うかもしれない、あるいは再許可を付与するいくつかの権利を失う可能性がある
私たちの現在の許可、そして私たちが未来に達成したどんな許可も、私たちに様々な開発、商業化、資金、マイルストーン、印税、勤勉、再許可、保険、特許起訴と強制執行、そして他の義務を課すかもしれない。もし私たちがこれらの義務に違反したり、許可された知的財産権を無許可で使用したりする場合、私たちは損害賠償金の支払いを要求される可能性があり、許可側は許可を終了する権利がある可能性があり、これは、許可技術がカバーする治療薬を開発、製造、販売することができない、あるいは競争相手に許可技術を獲得させる可能性がある。また、私たちの許可者は私たちに許可されていない知的財産権を持ったりコントロールしたりすることができますので、私たちはクレームの影響を受ける可能性があります
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彼らの利点は、私たちがこのような許可されていない知的財産権におけるライセンシーの権利を侵害しているか、または他の方法で侵害していることだ。また，将来の治療薬の販売に支払う特許権使用料義務の金額を求めることはできないが，金額は大きい可能性がある。私たちの将来の印税義務の金額は、治療での開発と商業化に成功して使用される技術や知的財産権にかかっています(あれば)。したがって，治療薬の開発に成功して商業化しても，利益を達成したり維持したりすることはできない可能性がある
もし私たちが私たちの商業秘密の機密性を保護できなければ、私たちの商業と競争の地位は損なわれるだろう
私たちの治療候補薬のいくつかの側面のための特許保護を求めるほか、機密と非特許技術を含む商業秘密を考慮することは、私たちの競争地位を維持するために重要である。私たちは、私たちの従業員、会社の協力者、外部科学協力者、CRO、契約製造業者、コンサルタント、コンサルタント、および他の第三者のような、ビジネス秘密および機密および非特許ノウハウを保護し、そのような知識を得る権利を有する当事者と秘密および秘密協定を締結することである。私たちはまた、私たちの従業員とコンサルタントと秘密と発明または特許譲渡協定を締結し、彼らに秘密にして彼らの発明を私たちに譲渡することを要求します。このような努力にもかかわらず、どちらも合意に違反し、私たちのビジネス秘密を含む私たちの固有の情報を漏洩する可能性があり、私たちは十分な救済措置を得ることができないかもしれない。強制執行側が商業秘密を不正に開示したり流用したりする主張は困難であり、高価で時間がかかり、結果は予測できない。また、米国のいくつかの裁判所と一部の外国司法管轄区は商業秘密を保護することをあまり望んでいないか、または保護したくない。もし私たちのどんなビジネス秘密も競争相手によって合法的に取得または独立して開発されたなら、私たちは彼らがその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がないだろう。もし私たちのビジネス秘密が競争相手に漏れたり、競争相手によって独立して開発されたりすれば、私たちの競争地位は損なわれるだろう
西北大学許可協定の条項によると、西北大学は西北大学許可が我々に与えた特許権に関する研究結果を発表することができ、これは我々の業務に重大な悪影響を及ぼす可能性がある
私たちはアメリカやアメリカ以外でも様々な規制計画によって制約されており、これらの規制計画は、商業秘密または機密商業情報の全部または一部が含まれている可能性がある規制機関への情報提供の要求に関連している。私たちはこのような情報を開示する前に通知を受け、そのような開示に反対するかもしれないが、私たちの要求に対する挑戦が成功する保証はない
私たちは、私たちまたは私たちの従業員またはコンサルタントが、私たちの従業員またはコンサルタントの元の雇用主またはその顧客のいわゆる商業機密を誤って使用または開示したと非難されるかもしれない。これらのクレームの弁護コストは高いかもしれませんが、私たちがそうしなければ、私たちは金銭損害賠償の支払いを要求され、貴重な知的財産権や人員を失う可能性があります
私たちの多くの従業員は以前、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む大学や製薬やバイオテクノロジー会社に雇われていた。現在、私たちに対するクレームが解決されていないにもかかわらず、私たちは、これらの従業員または私たちが意図していない、または他の方法でその前の雇用主の商業秘密または他の固有情報を使用または漏洩するというクレームを受ける可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭損害賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権や人員を失う可能性がある。重要な研究者や彼らの仕事の成果を失うことは、候補治療薬を商業化する能力を阻害したり、商業化を阻止したりする可能性があり、これは私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。これらのクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある
もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は悪影響を受けるかもしれません
私たちの商標または商号は、挑戦、侵害、回避、または汎用商標として発表されるか、または他の商標を侵害していると判断される可能性がある。私たちはこれらの商標や商品名に対する私たちの権利を保護できないかもしれないし、これらの名前の使用を停止させることができないかもしれません。私たちは関心のある市場で潜在的なパートナーや顧客の名前の承認を得るために必要です。もし私たちが私たちの商標と商号に基づいて名称を確立することができなければ、私たちは効果的に競争できない可能性があり、私たちの業務は不利な影響を受けるかもしれない
第三者は似たような技術や優れた技術を独立して開発することができる
他の人が独自に開発したり、私たちの技術と似たような技術や先進的な技術を開発していない保証はありませんし、他の人が私たちの技術を中心に設計していないか、またはまだ設計されていない保証もありません
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私たちの技術および/または私たちのビジネス秘密の様々な側面。第三者が開発した技術が我々の技術と類似しているか、または我々の技術よりも優れている場合、または彼らが私たちの現在または未来の技術を中心に設計することに成功した場合、私たちの競争地位、業務の将来性、および運営結果は実質的な悪影響を受ける可能性がある
私たちが西北大学から許可を得た知的財産権は政府が援助したプロジェクトによって発見されたので、“パレード”の権利、いくつかの報告要求、およびアメリカ工業の選好のような連邦法規の制約を受ける可能性がある。これらの規定を遵守することは、私たちの独占権を制限し、報告要求に資源を費やし、非米国メーカーと契約を締結する能力を制限しなければならないかもしれない
西北大学許可協定によると、私たちは西北大学からいくつかの知的財産権許可を得た。西北大学許可協定は、西北大学が私たちに付与した権利は、1980年の“ベハ-ドール法案”または“ベハ-ドール法案”に規定された権利を含む米国政府の義務と権利によって制約されていることを示している。そのため、アメリカ政府は許可された西北大学の知的財産権に基づいて、私たちの現在或いは未来の治療法の中である知的財産権の権利を体現するかもしれない。これらの米国政府が政府援助計画の下で開発したいくつかの発明の権利は、任意の政府の目的のために発明を使用する非排他性、譲渡不可能、撤回不可能な世界的許可を含む。さらに、米国政府は、(I)発明を商業化するのに十分なステップが取られていないこと、(Ii)政府が公衆衛生または安全需要を満たすために行動しなければならないこと、または(Iii)政府が連邦法規の公衆使用に対する要求を満たすように行動しなければならないことを前提として、第三者に上述した任意の発明の独占的、部分的独占的または非独占的許可を付与する権利を要求する権利がある。アメリカ政府がこのような進行権を使用することは少なく、私たちの知る限り、このような進行権は成功したことはありませんが、アメリカ政府がこのような進行権を行使することは、私たちの競争地位、業務、財務状況、運営結果、将来性を損なう可能性があります。もしアメリカ政府がこのような進行権を行使すれば、私たちはアメリカ政府が自ら決定した合理的な補償を受けるかもしれません, これは私たちが公開市場で得ることより少ないかもしれない。政府援助の計画の下で生成された知的財産権もいくつかの報告要求によって制約されており、この要求を守るには大量の資源が必要かもしれない。
さらに、米国政府は、米国政府の資金を使用することによって生成された任意の発明を含む治療法を米国で大量に生産しなければならないことを要求している。知的財産権所有者が合理的ではあるが成功しない努力をしていることを証明することができれば、同様の条項で潜在的な被許可者にライセンスを付与することができ、これらのライセンスは米国で大量に生産される可能性があり、またはこの場合、国内製造が商業的に不可能である場合には、製造優遇要件を免除することができる。このような米国メーカーの選好は、このような知的財産権がカバーする治療薬について非米国の治療メーカーと契約する能力を制限する可能性がある
政府の規制に関連するリスク
私たちはアメリカや外国の規制機関の承認を得ることができないかもしれないので、私たちの候補治療薬を商業化することはできません
著者らの候補治療薬物は研究、テスト、開発、製造、安全性、有効性、承認、記録保存、報告、ラベル、貯蔵、包装、広告と販売促進、定価、マーケティング、サンプリングと薬物流通などの面で広範な政府法規の制約を受けている。新しい治療法が発売される前に、アメリカと多くの外国司法管轄区で厳格な臨床前テストと臨床試験、及び広範な監督管理許可手続きを成功に完成する必要がある。これらと他の規制要件を満たすことは高価で、時間がかかり、不確定であり、予期しない遅延が生じる可能性がある。私たちが開発する可能性のある候補治療薬は、私たちまたは現在または未来の協力者がそれらを販売するために、規制部門の承認を得ないだろう
私たちの規制承認を得るために必要な臨床試験の実施と管理の経験は非常に限られており、FDAと欧州薬品管理局とEU国家主管機関の承認などの外国の監督管理機関を含む。FDAと外国の監督管理機関の承認を得るのに要する時間は予測不可能であるが、通常は臨床試験開始後数年が必要であり、これは候補治療のタイプ、複雑性、および新規性に依存する。FDAおよびその外国の同業者が私たちを規制する際に使用する基準は、常に予測可能または統一的ではなく、変更することができる。著者らは臨床前と臨床活動データに対するいかなる分析も監督管理機関の確認と解釈を得る必要があり、これは監督部門の承認を延期、制限或いは阻止する可能性がある。私たちはまた、新しい政府法規、例えば、将来の立法または行政行動、または治療開発、臨床試験、および規制審査中のFDAまたは外国の規制機関の政策の変化が原因で、予期しない遅延やコスト増加に遭遇する可能性がある
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FDAや外国の規制機関。立法変化が公布されるかどうか、あるいはFDAや外国の法律、法規、ガイドラインや解釈が変化するかどうか、あるいはこれらの変化の影響(あれば)が何になるかは予測できない。また、我々の業界または全世界経済における不利な変化は、新冠肺炎疫病の結果を含み、上述のいくつかの事件を招く可能性があり、更に私たちの計画通りに臨床試験を推進し、上場承認を提出したり、私たちの候補製品を商業化する能力に影響を与える。
我々が開発している療法は新しい治療法カテゴリーを代表しているかもしれないため、FDAとその外国の同業者はこれらの治療法に関する明確な政策、やり方あるいはガイドラインを制定していない。我々が現在開発している候補治療薬は，連邦食品，薬物，化粧品法案(FDCA)に基づいて新薬として規制されていると考えられるが，FDAはそれらや公衆衛生サービス法案に基づいて生物製品として開発される可能性のある他の治療薬の規制を決定することができる。政策、やり方、またはガイドラインの不足は、FDAまたは外国の規制機関が私たちが提出する可能性のある任意の規制文書の審査を阻害または緩和する可能性がある。さらに、FDAは、私たちが予想していなかったかもしれない要求を定義することで、これらの提出に応答するかもしれない。このような反応は，われわれの候補治療薬の臨床開発が明らかに遅延する可能性がある
必要な承認を得るためのいかなる遅延や失敗も、私たちが承認を求めている特定の候補治療薬から収入を創出する能力に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、市販治療薬の規制承認は、治療薬またはラベルまたは他の制限を販売する可能性のある承認用途によって制限される可能性がある。監督当局はまた、治療の安全性或いは有効性を監視するために、高価な発売後の研究或いは臨床試験とモニタリングを要求する可能性がある。さらに、FDAは、NDAまたはバイオ製品ライセンス申請またはBLAの一部としてREMS計画を要求する権利があり、または承認された後に、承認された薬物または生物学的流通または使用に、特定の医師または専門的な訓練を受けた医療センターの処方を制限し、治療をいくつかの安全な使用基準に適合する患者に制限し、治療を受けることを要求する患者に登録するなど、さらなる要求または制限を加える可能性がある。これらの制限や制限は治療の市場規模を制限し、第三者支払人の保証と精算に影響を与える可能性がある
私たちはまた多くの外国の監督管理要求の制約を受けて、その中には臨床試験の進行、製造とマーケティング許可、定価と第三者精算を含む。外国監督審査手続きは国/地域によって異なり、上述したFDA承認に関連するすべてのリスクと、外国司法管轄区の現地法規を満たすことによるリスクが含まれる可能性がある。さらに、承認を得るのに要する時間は、FDA承認を得るのに要する時間とは異なる可能性がある。FDAの承認は米国以外の規制機関の承認を確保しておらず、その逆も同様である
私たちのいくつかの治療案の候補は、いくつかの適応で随伴診断を行う必要があるかもしれない。このようなテストの規制承認や承認を成功的に開発、検証し、得られなかった場合、私たちの製品開発戦略を損ない、あるいは候補治療薬のすべての商業的潜在力を実現することを阻止する可能性がある。
私たちのいくつかの候補治療レジメンは、いくつかの適応において、これらの候補治療レジメンのための適切な患者を決定するために、セットの診断を必要とする可能性がある。診断は医療機器としてFDAや外国の規制機関のような規制を受けており，商業化前に単独の規制認可が必要となる可能性がある。私たちは、これらのセット診断を設計、開発、テスト、および製造し、任意の必要な規制許可、およびこれらのセット診断の商業的供給を申請および受信するために第三者に依存する可能性がある。これらの締約国がこれらの候補治療薬のための診断法の開発に成功したり、遅延したりすることができなければ、候補治療薬の開発は不利な影響を受ける可能性があり、これらの候補治療薬のマーケティング許可を得ることができない可能性がある。さらに、セット診断を必要とする任意の候補治療薬をマーケティングおよび販売する能力および商業的成功は、必要な規制許可を得るかどうかに依存し、そのような第三者は、関連地域で適切な条件でセット診断を提供し続ける能力に依存する。セット診断プログラムのマーケティング許可を開発、検証、取得、維持できず、このような診断プログラムを提供することができなかったいかなる行為も、私たちの業務、運営結果、および財務状態を損なうことになります。
もし私たちまたは現在または未来の協力者、製造業者、またはサービスプロバイダが医療法律法規を遵守できなかった場合、私たちまたは彼らは法執行行動の影響を受ける可能性があり、これは私たちの治療薬を開発、マーケティング、販売する能力に影響を与え、私たちの名声を損なう可能性がある
私たちは現在何の製品も発売されていませんが、私たちの現在と未来の業務運営は私たちに追加の医療法律と法規の要求を受け、私たちが業務を展開する司法管轄区の連邦、州、外国政府の強制執行を受けるかもしれません。医療提供者は医師や第三者を含めて
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私たちが市場で承認された任意の治療候補薬の推薦と処方では、党の支払者が主な役割を果たしている。第三者支払者や顧客との手配は、私たちが市場で承認された治療候補薬の業務または財務的配置と関係を制限する可能性があり、広範に適用される詐欺や乱用、および他の医療法律や法規に直面する可能性があります。適用される連邦および州医療法律法規の制限は、以下のものを含むが、これらに限定されない
•個人および実体が直接または間接的に請求、受領、提供または報酬(任意のリベート、賄賂またはいくつかのリベートを含む)を提供することを禁止し、個人がヘルスケアプロジェクトまたはサービスを推薦することを誘惑するか、またはプロジェクトまたはサービスを購入または注文することができ、これらのプロジェクトまたはサービスは、連邦医療保険または医療補助などの連邦医療計画に従って全部または部分的に支払うことができる米国連邦反リベート法規。この法規は，一方が薬品メーカーである一方で，処方者，購入者，処方管理人の間の手配に適用されると解釈されている。個人またはエンティティは、法規または法規違反の具体的な意図を実際に知る必要がなく、違反を実施することができる
•米国連邦虚偽請求法案は、連邦政府に虚偽または詐欺的な支払い請求を故意に提出または誘導するか、または虚偽陳述によって連邦政府への支払いの義務を回避、減少または隠蔽する個人または実体に刑事および民事処罰を適用し、民事通報者または刑事訴訟を含む。例えば、“虚偽請求法”によると、製薬会社は薬品ラベル外販売促進の疑いで起訴され、政府の価格報告目的に提出された定価情報に価格割引を隠し、顧客に製品を無料で提供し、顧客がその製品の連邦医療保健計画に請求書を発行することを期待しているという。また、政府は、“虚偽申告法”については、連邦“反リベート条例”違反による物品やサービスを含むクレームが虚偽または詐欺的クレームを構成していると断言できる
•市場活動を広く規制し、消費者の活動を損なう可能性がある連邦消費者保護法と不正競争法
•連邦価格報告法は、製造業者に複雑な価格指標を計算し、政府プロジェクトに報告することを要求し、これらの報告の価格は、承認された製品の精算および/または割引を計算するために使用することができる
•HIPAAは、詐欺の任意の医療福祉計画(すなわち、連邦医療計画だけではない)を実行する計画に対して、または重大な事実を故意に偽造、隠蔽または隠蔽するか、または医療福祉、プロジェクトまたはサービスの提供または支払いにおいて任意の重大な虚偽陳述を行い、刑事および民事責任を適用することができる詐欺および乱用条項を含み、個人または実体は、法規または法規違反の具体的な意図を実際に理解する必要がなく、違反行為を実施することができる
•HITECHにより改正されたHIPAA及びその実施条例は、個人が識別可能な健康情報のプライバシー、安全及び伝送を保護する上で、特定の保証実体医療保健提供者、健康計画及び医療情報交換所及びその事業パートナーは、強制的な契約条項を含む個人識別可能な健康情報の使用又は開示に関連するいくつかのサービスを履行し、特定の個人が健康情報の安全を識別できることに違反した場合に、影響を受けた個人及び監督管理機関に通知することを要求しなければならない。HITECHはまた新しい民事罰金等級を作成し、HIPAAを修正し、民事と刑事処罰を商業パートナーに直接適用し、州総検察長に新しい権力を与え、連邦裁判所に民事訴訟を提起し、損害賠償或いは禁止令を要求して、連邦HIPAA法律を執行し、連邦民事訴訟の提起に関連する弁護士費と費用を求めることができる
•連邦医師支払陽光法案および実施条例は、“開放支払い”とも呼ばれ、“患者保護·平価医療法案”に基づいて発表され、“医療·教育調整法案”によって改正され、または総称してACAと呼ばれ、Medicare、Medicaidまたは児童健康保険計画に従って精算可能な薬剤やバイオ医薬品メーカーがCMSにすべての相談費、旅費精算、研究補助金、その他の支払いをCMSに報告し、米国の登録医(医師、歯科医師、検眼師、足科医、脊医と定義されている)、他の医療保健専門家(医師アシスタントや看護師など)に支払われるすべての相談費、旅費精算、研究およびその他の支払い、価値移転、またはプレゼントを要求する。アメリカと
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限られた例外的な教育病院と、医師とその直系親族が持つ所有権と投資権益
•同様の州法律および法規、例えば、販売またはマーケティング手配、および非政府第三者支払者(私営保険会社を含む)によって精算される医療項目またはサービスに関するクレームに適用可能な州反リベートおよび虚偽クレーム法律；いくつかの州の法律は製薬会社に製薬業界の自発的なコンプライアンスガイドラインと連邦政府が公布した関連するコンプライアンスガイドラインを遵守することを要求し、また薬品メーカーに医師と他の医療保健提供者への支払いやマーケティング支出に関する情報を報告することを要求し、州と地方の法律は薬品販売代表の登録を要求し、場合によっては個人データ(個人健康情報を含む)のプライバシーと安全を管理する州法律であり、その中の多くの法律は互いに大きく異なり、HIPAAによって先制されず、コンプライアンス仕事を複雑にすることが多い；州透明性法律はある価格設定情報を報告することを要求する；および他の州法律
将来的に第三者の業務手配と適用される医療法律や法規に適合することを確保し、巨額のコストが及ぶ可能性がある。もし私たちの業務がこのような要求に違反していることが発見された場合、私たちは、重大な行政、民事および/または刑事罰、金銭的損失、返還、罰金、監禁、追加の誠実な報告要件および監督、私たちの業務を削減または再編すること、または政府契約、医療保険清算または他の政府計画(MedicareおよびMedicaidを含む)に参加することから除外される可能性があり、これらはいずれも私たちの財務業績に悪影響を及ぼす可能性がある。有効なコンプライアンス計画は，これらの法律違反による調査·起訴のリスクを低減することができるにもかかわらず，これらのリスクを完全に解消することはできない。私たちの不正の疑いや疑いのある行動は、私たちの巨額の法的費用を招く可能性があり、私たちの弁護が成功しても、私たちの経営陣の業務運営への関心を移す可能性があります。さらに、お金、時間、そして資源の面で、適用された法律と法規を達成し、継続的に遵守することは私たちにとって高価かもしれない。
もし私たちまたは私たちの現在または未来の協力者、製造業者、またはサービスプロバイダが適用された連邦、州、または外国の法律または法規を遵守できなかった場合、私たちは厳しい処罰および法執行行動を受ける可能性があり、これは私たちの治療法の開発、マーケティング、販売に成功し、私たちの名声を損なう可能性があり、私たちの療法に対する市場の受容度を低下させる可能性がある。これらの処罰と法執行行動には
•監督検査の結果が良くなかった
•警告状や見出しのない手紙
•医療専門家に自発的に製品をリコールしたり、公衆に通報したり、医療製品の安全警報を出したりする
•私たちの治療法を制限したり禁止したり
•私たちの治療薬の輸入や輸出を制限したり禁止したり
•審査を一時停止するか、または承認保留申請または承認済み出願の補充申請を拒否すること
•政府が支援する医療計画から除外されています
•私たちに与えられた治療学政府契約の資格から除外されました
•廉正監督と報告義務
•FDA除名；
•治療承認を一時停止または撤回する
•治療薬の差し押さえや行政拘留
•禁令と
•民事と刑事処罰と罰金
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私たちが開発したどんな療法も、不利な価格設定法規、第三者保険、清算やり方、あるいは医療改革措置の制約を受け、私たちの業務を損なう可能性があります
新療法の発売承認、定価、精算を管理する法規は国によって異なる。一部の国は治療薬の販売価格の承認を要求し、それを発売することができる。多くの国で、定価審査期間は発売または治療許可を承認した後から始まる。一部の外国市場では、処方薬の定価は初歩的な承認を得た後も、政府の持続的なコントロールを受けている。これらの規制を監視しようとしているにもかかわらず、私たちのプロジェクトは現在開発の初期段階にあり、私たちは数年以内に価格規制の影響を評価することができません。したがって、特定の国で治療薬の規制承認を受ける可能性がありますが、その後、価格規制の制約を受け、これらの規制は、私たちの治療薬の商業発売を延期し、その国/地域の治療薬販売から生じる収入に悪影響を与えることができます。
処方療法を受けた患者は通常，その処方薬に関する費用の全部または一部を第三者支払者に依存して精算する。第三者支払者のカバー範囲や新たに承認された治療薬の精算に関する不確実性が大きい。我々がいかなる治療法を商業化することに成功した能力はまた、政府衛生行政当局、個人健康保険会社、その他の組織がこれらの治療法と関連治療に保険と補償を提供する程度にある程度依存する。しかし，新たに承認された治療薬の保険には大きな遅延がある可能性がある。また，保険を受ける資格があることは，必ずしも治療薬がすべての場合に精算されることを意味するわけではなく，あるいは精算の費用率は，研究，開発，製造，販売，流通コストを含むコストを補うのに十分である。また，新療法の仮払い(適用すれば)は我々の費用を支払うのに十分ではない可能性があり，恒久的にはならない可能性がある。したがって，1つまたは複数の療法を市場に出すことに成功しても，これらの療法はコスト効果があるとは考えられない可能性があり，どの治療法の精算額も競争に基づいて我々の治療法を販売するのに不十分である可能性がある。私たちの計画は開発の初期段階にあるため、現在、その費用効果や可能な精算レベルや方法を決定することはできません。ますます多くの、患者または医療保健提供者(例えば、政府および個人保険計画のような)に精算する第三者支払い者は、治療費用を低減するために、より大きな前払い割引、追加リベート、および他の特典を求めている。私たちが開発した任意の治療法の価格やその治療法の精算をすることができれば, 私たちの開発と他のコストを考慮して、私たちの投資収益が私たちの需要を満たすのに十分でなければ、私たちの投資収益は悪影響を受ける可能性がある。
われわれが開発したいくつかの療法は外来医の監督下で行う必要がある可能性が予想されている。現在適用されている米国の法律によると、通常、自己投与ではないいくつかの療法(注射療法を含む)は、Medicare B部分によってMedicareの保証範囲を得る資格がある可能性がある。Medicare B部分は元のMedicareの一部であり、後者は高齢者および障害者に医療福祉を提供する連邦医療保健計画であり、受益者の健康状態を治療するために必要ないくつかの医薬製品を含む外来サービスおよび用品をカバーする。具体的には，以下の条件や他の要求を満たす場合，条件を満たした受益者は連邦医療保険B部分の保険を受けることができる
•公認された医療実践基準に従って製品の疾患または傷害の診断または治療を使用するためには、製品は合理的かつ必要である
•この製品は一般的に医師サービスに提供されます
•その製品はFDAの承認を受けた
医療補助薬品還付条例によると，メーカーは医療補助薬品還付計画に参加しなければ，連邦医療保険B部(通常医師が管理する外来薬を含む医療保険計画)でカバーされている外来薬の支払いを得ることができる。また、医療補助薬品リベート計画に参加するメーカーは、(1)薬品定価協定に署名し、340 B薬品定価計画に参加すること、および(2)VA主協定に署名し、メーカーの薬物を連邦供給スケジュール(FSS)に組み入れなければならない。医療補助薬品還付計画は製薬業者が衛生と公衆サービス部部長と締結し、全国的な税金還付協定を発効することを要求し、各州が連邦マッチング資金を獲得する条件として、メーカーが医療補助患者に提供する外来薬物に使用する。340 B薬品定価計画によると、メーカーは割引をこの計画に参加する資格のある実体に拡大しなければならない。政府の医療計画や個人支払者が要求する強制的な割引やリベート、および将来、米国より低い価格で販売される可能性のある国/地域から治療薬を輸入することを制限する法律の緩和により、薬物の平均価格を下げることができる。連邦医療保険D部分によると、自己管理の治療薬は通常精算されるが、入院病院環境で実施される治療薬は、連邦医療保険A部分のバンドル支払いによって精算されるのが一般的である。2021年3月11日，総裁·バイデンは2021年米国救援計画法案に署名し，法律とし，その中で廃止した
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2024年1月1日から、単一由来と革新者の多源薬物に対する法定医療補助薬品還付上限。将来の連邦医療保険のカバー範囲と精算政策がどのように著者らの治療に応用されるかを予測することは困難であり、しかも異なる連邦医療保健計画のカバー範囲と精算政策は常に一致しているわけではない。連邦医療保険の販売率は連邦医療保険計画に加えられた予算制限を反映している可能性もある。
商業第三者支払者が自分の精算料率を設定する際には，通常連邦医療保険カバー政策と支払制限に依存する。私たちは、私たちが開発し、監督して承認された新しい療法の保険と十分な補償をタイムリーに得ることができません。これは、私たちの経営業績、製品の商業化に必要な資金を調達する能力、私たちの財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
そのほか、セット診断テストは単独で保証と精算を受ける必要があり、しかもそのセットの薬品或いは生物製品の保証と精算を含まない。医薬品や生物製品に適用される保険獲得や精算に適した類似課題は随伴診断にも適用される。さらに、任意のセット診断提供者が精算や精算不足を得ることができない場合、このようなセット診断の可用性を制限する可能性があり、承認されれば、候補製品の処方に負の影響を与える。
政府や第三者支払者が医療コストをコントロールまたは低減する努力，特に治療コスト，および医療サービスの獲得可能性を拡大する立法や規制提言は，製薬·バイオテクノロジー会社の業務や財務状況に影響を与え続けると考えられる。米国や他の主要医療市場のヘルスケアシステムに対する複数の立法と規制改革が提案されている。承認されれば、これらの進展は私たちの治療薬を割引価格で販売する能力に直接または間接的に影響を与える可能性がある。
例えば、米国では、2010年、米国議会は、医療保険の許容性を拡大し、医療支出の増加を減少または制限し、詐欺や乱用に対する救済措置を強化し、医療·医療保険業界の新たな透明性要件を増加させ、医療業界に新たな税費を徴収し、追加の政策改革を実施することを目的とした包括的な法律であるACAを採択した。
ACAは、私たちの潜在的な候補治療方案に重要な意味を持つ可能性のある薬品のカバー範囲と精算範囲に関する条項を含む：
•多くのブランド処方薬の最低基本医療補助還付の向上や，医療補助返却責任はリスクに基づく医療補助管理保健計画で使用されている薬剤に適用されるため，医療補助薬品返却計画下の製薬メーカーの還付責任が増加している。
•340 B薬品の定価計画を拡大し、ある児童病院、肝心な通路病院、独立癌病院、農村転院センターと唯一のコミュニティ病院に販売する“承保外来薬品”に割引があることを要求した
•製薬会社には連邦医療保険D部分被覆ノッチに属する患者にブランド薬物割引を提供することが求められており，通常は“ドーナツ穴”と呼ばれている。2018年2月、国会は2018年両党予算法案を可決し、2019年から発効し、製薬会社が支払う割引をブランド薬物交渉価格の50%から70%に引き上げ、生体模倣薬をカバーギャップ割引計画に添加した。
•製薬会社には，各社に前年ブランド薬品によるある連邦医療保健計画(例えば連邦医療保険，医療補助，退役軍人事務部，国防省)に対する総売上高の市場シェアに基づいて，連邦政府に毎年相殺できない費用を支払うことが求められている。私たちは現在、私たちのブランド薬品の売上は連邦医療保健計画薬品市場全体のほんの一部しか占めていないと予想しているので、この年間評価は私たちの財務状況に実質的な影響を与えないと予想されています
•生物製品に分類された候補治療薬に対して、後続生物治療薬の市場承認は革新者生物治療薬を参考にして初めてFDA許可を得た日から12年後に発効する可能性があり、小児科治療薬は6ケ月延長する可能性がある。このような排他性終了後，生物類似メーカーが市場に参入する可能性があり，このような療法の定価を低下させる可能性があり，われわれの療法が生物製剤に分類されれば，我々の収益力に影響を与える可能性がある
また，ある医療改革立法と関連イニシアティブによると，CMSは様々な医療保健提供者と協力して，責任ケア組織(Aco)やその他の革新を開発，整備，実施している
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医療保険及び医療補助受益者の介護モデルは、バンドルされた介護改善支払い計画、財務協調計画デモ、その他のモデルを含む。ACOsと他の革新的な看護モードの持続的な発展と拡大は、将来このような組織管理の許可された治療によって得られた任意の精算に不確定な影響を与える可能性がある。
ACAのいくつかの側面は司法、行政、行政、立法面の挑戦を受けている。例えば、2021年6月17日、米国最高裁は、ACAが“個人権限”が国会によって廃止されたため、全体的に違憲であると弁明する手続き理由に基づく挑戦を却下した。したがって、ACAは現在の形態で継続的に有効であるだろう。また，米国最高裁判所が裁決を下す前に，総裁·バイデンは2021年1月28日にACA市場による医療保険の取得を目的とした特殊な保険加入期間を開始する行政命令を発表した。行政命令はまた、特定の政府機関に、医療補助モデルプロジェクトおよび免除計画の再審査、および医療補助またはACAによる医療保険カバー範囲の獲得による不必要な障害をもたらす政策を含む医療補助モデルプロジェクトおよび免除計画の再審査および見直し、医療補助またはACAによる医療保険のカバー範囲を制限する既存の政策およびルールを再検討するように指示する。ACAは未来に司法や国会で挑戦される可能性がある。しかも、議会は追加的な医療改革措置を考慮している。このような挑戦やバイデン政府の医療改革措置がACAと我々の業務にどのように影響するかは不明である。
アメリカは薬品の価格決定方法に対する立法と法執行に対する関心がますます大きくなっている。具体的には，米国議会は最近いくつかの調査を行い，薬品定価の透明性の向上，連邦医療保険下の処方薬のコスト低減，定価とメーカー患者計画との関係の審査，政府計画の薬品精算方法の改革を目的とした連邦と州立法を提案した。連邦レベルでは、トランプ政権はいくつかの手段を用いて、連邦予算提案、行政命令、政策措置を含む薬品定価改革を提出または実施している。例えば、2020年7月24日と2020年9月13日に、トランプ政権は処方薬の定価に関するいくつかの行政命令を発表し、政府のいくつかの提案を実施しようとしている。そのため、FDAは2020年9月に最終規則と指導意見を発表し、各州のカナダ薬品輸入計画の制定と提出に道を提供した。2020年11月20日、CMSは、ある医師が管理する薬物の連邦医療保険B部分支払いを他の経済先進国が支払う最低価格とリンクさせ、2021年1月1日から発効するトランプ政権の最恵国または最恵国行政命令を実施する臨時最終規則を発表した。最恵国モデルに挑戦した訴訟の結果，CMSは2021年12月27日に最終ルールを発表し，最恵国モデル仮最終ルールを廃止した。また、2021年7月、バイデン政府は処方薬に対する複数の条項を含む行政命令を発表した。バイデン行政命令への対応として2021年9月9日, HHSは高薬価に対応する総合計画を発表し，その中で薬品価格改革の原則を概説した。この計画は，国会が推進可能な様々な潜在的立法政策と，HHSがとることができる潜在的行政行動がこれらの原則を推進することを示している。このような原則を施行するための立法や行政行動はまだ最後に決定されていない。
さらに、個別州も、価格または患者の精算制限、割引、特定の製品へのアクセスの制限、およびマーケティングコスト開示および透明性措置を含む薬品の価格設定を制御するための法規を立法および実施することをますます積極的に実施しており、場合によっては、他の国からの輸入および大量購入も奨励されている。
EUでは、承認されれば、類似した政治、経済、規制発展が候補治療薬を商業化する能力に影響を与える可能性がある。価格とコスト制御措置に圧力をかけ続けるほか、EUまたは加盟国レベルの立法発展は重大な追加的な要求や障害を招く可能性があり、私たちの運営コストを増加させる可能性がある。欧州連合で保健サービスを提供することは、保健サービスの確立と運営、薬品の定価と精算を含み、ほぼ完全に国家の法律と政策の問題であり、欧州連合の法律や政策の問題ではない。この点で，各国政府と保健サービス提供者は，保健および製品定価や補償を提供する上で異なる優先順位や方法を持っている。しかし、全体的に、大多数の欧州連合加盟国の医療予算制限は、関連医療サービス提供者の薬品の定価と精算の制限を招いている。加えて、EUや国が製品の開発·販売を希望する人に増加している規制負担に加えて、これは、承認されれば、候補治療薬の発売承認を阻止または延期し、承認後の活動を制限または規制し、承認されれば、候補治療薬の商業化能力に影響を与える可能性がある。米国やEU以外の市場では，精算や医療保健支払い制度は国によって異なり，多くの国で特定製品や療法に価格上限が設定されている。
また、政府は新冠肺炎の流行に対応するためにより多くの行動をとる可能性がある。医療改革法案の最終的な内容や時間や効果を予測することもできません
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私たち。もし私たちまたは私たちが接触する可能性のある任意の第三者が既存の要求の変化にゆっくりまたは適応できない場合、または新しい要求や政策を採用することができない場合、または私たちまたはそのような第三者が規制適合性を維持できない場合、私たちが現在または将来開発する可能性のある候補治療薬は、得られた可能性のある任意の規制承認を失う可能性があり、利益を達成したり維持することができないかもしれない。
私たちは私たちが後援している臨床試験から得られた健康情報のプライバシーと安全に関する潜在的な責任に直面している。
大多数の医療保健提供者は、私たちがそれから患者の健康情報を取得する研究機関を含み、HIPAAが公布したHITECHによって改正されたプライバシーと安全法規の制約を受けている。我々は現在，HIPAAの保証エンティティや業務パートナーに分類されていないため，HIPAAの要求や罰を直接受けない.しかし、誰でもHIPAAの刑事条項に基づいて、直接、または協力および教唆または共謀の原則に従って起訴されることができる。したがって、事実および状況に基づいて、私たちがHIPAAが保証するヘルスケア提供者、研究機関または商業パートナーから個人識別可能な健康情報を受信または使用する場合、医療提供者、研究機関、または商業パートナーが、個人識別可能な健康情報の開示に関するHIPAAの要求を満たしていない場合、私たちは重大な処罰に直面する可能性がある。また，臨床試験全体において，我々の研究協力過程，および我々の患者支援計画に直接参加した個人(またはそれらのヘルスケア提供者)から得られた敏感な個人識別情報は，健康情報を含むことが可能である。したがって，州法の制約を受け，個人情報が漏洩した場合に影響を受けた個人や州規制機関に通知することが要求される可能性があり，HIPAAが保護している健康情報よりも広い情報種別である
さらに、いくつかの健康プライバシー法、データセキュリティ法、データ漏洩通知法、消費者保護法、および遺伝子試験法は、私たちの運営および/または私たちの協力者の運営に直接適用され、個人の健康情報を収集、使用、および伝播することに制限を加える可能性がある。私たちまたは私たちの協力者が健康情報を取得した患者、および私たちとこの情報を共有する提供者は、私たちが情報を使用して開示する能力を制限する法定または契約権を持っている可能性がある。私たちは適用されるプライバシーとデータセキュリティ法律を持続的に遵守することを保証するために、多くの資本と他の資源を費やす必要があるかもしれない。私たちがプライバシー権を侵害したり、私たちの契約義務に違反していると主張して、私たちが責任がないことが発見されても、弁護は高価で時間がかかる可能性があり、否定的な宣伝を招く可能性があり、私たちの業務を損なう可能性があります。
もし私たちまたは第三者製造業者、CROまたは他の請負業者またはコンサルタントが適用される連邦、州、または地方規制要件を遵守できない場合、私たちは一連の規制行動の影響を受ける可能性があり、これらの行動は、私たちまたは私たちの請負業者が私たちの候補治療薬を開発および商業化する能力に影響を与える可能性があり、商業化することができる任意の影響を受ける治療薬の販売を損害または阻止するか、または私たちの治療薬の開発、商業およびマーケティングのコストおよび支出を大幅に増加させる可能性がある。いかなる脅威や実際の政府の法執行行動も否定的な宣伝を生む可能性があり、そうでなければ、これらの資源は私たちの業務の他の側面に使用できるように大量の資源を投入することが要求される。ソーシャルメディアをますます使用することは、責任、データセキュリティが破壊され、または名声を損なう可能性がある。
私たちはEUの一般データ保護条例2016/679、またはGDPRを含む欧州データ保護法の制約を受けている。もし私たちが既存または未来のデータ保護法規を遵守できなければ、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しは重大な悪影響を受ける可能性がある。
私たちのイギリスとヨーロッパでの臨床試験活動により、私たちはGDPRを含むヨーロッパデータ保護法律の制約を受けている。GDPRは2018年5月25日に発効し，個人データ(すなわち個人の身分を識別するデータや個人の身分を識別可能なデータ)を処理するのに適した新たな要求を確立し，個人に新たなデータ保護権(例えば，個人データを削除する権利)を与え，深刻な違反行為に対して最高4%の世界年商または2000万ユーロの処罰を科し，金額の大きい者を基準とした.個人(例えば研究対象)も経済的または非経済的損失(例えば財産損失)の賠償を請求する権利がある。場合によっては、GDPRを遵守しないか、またはGDPRでの個人的権利を行使することは、ある被験者で収集された臨床試験データを利用する能力を制限する可能性がある。GDPRは私たちの個人データ処理に追加的な責任と法的責任を課す。これは深刻かもしれませんが、私たちは、データ保護当局または裁判所がGDPRを説明する際に要求されるすべての措置を実施することに成功できないかもしれません。これは、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちが連邦政府からサービス、補償、または資金を得る能力は連邦支出が減少する可能性がある影響を受けるかもしれない
アメリカ連邦政府機関は現在潜在的な大幅な支出削減に直面している。2011年予算統制法案、又はBCAは、赤字削減を実現することを課題とする赤字削減合同特別委員会を設立した
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少なくとも1.2兆ドルの連邦債務水準で。その委員会はBCAの締め切り前に提案書を作成しなかった。そのため，各種連邦計画における自動削減，すなわちいわゆる自動減支が予定されている。これには、2013年4月から提供者に支払われる医療保険額が2%減少することが含まれており、その後の立法改正案により、国会が追加行動を取らない限り、2030年まで有効となる。新型肺炎救済立法は、コロナウイルス援助、救済と経済安全法案、あるいはCARE法案を含み、2020年3月に法律に署名し、その中には2%の医療保険の自動減額を一時停止し、2020年5月1日から2022年6月30日までを含む。現在の立法によると、医療保険支出の実際の減少幅は2022年の1%から本自動減額の最終年度の3%まで様々になる。

これらの削減は、関連機関が治療研究および開発、製造、マーケティング活動を適時に審査し、承認する能力にも影響を与える可能性があり、これは、私たちが開発する可能性のある任意の治療薬を開発、マーケティング、販売する能力を遅らせる可能性がある。

もし私たちの任意の候補治療薬が市場の承認を得て、私たちまたは他の人が後にその候補治療薬によって引き起こされる副作用を発見した場合、私たちはマーケティングと候補治療薬から収入を得る能力が影響を受ける可能性がある
もし私たちの任意の候補治療薬が監督部門の承認を得て、私たちまたは他の人が私たちの治療薬の一つによる不良副作用、有害事象、あるいは他の問題を発見したら、以下の任意の不良事件が発生する可能性があり、これは私たちの重大な収入損失を招き、私たちの運営と業務結果に実質的かつ不利な影響を与える可能性がある
•規制部門は治療薬の承認を撤回したり、治療薬を差し押さえたりすることができる
•治療法を呼び戻したり治療方法を変えたりする必要があるかもしれません
•特定の治療薬または治療薬またはその任意の構成要素の製造方法の販売に追加的な制限を加えることができる；
•私たちは罰金、利益または収入の返還、禁止、または民事処罰または刑事起訴を受ける可能性がある
•規制当局は、“ブラックボックス”警告や禁忌症のようなラベル説明書の追加を要求するかもしれない
•規制当局は、治療の安全性や有効性を監視するために、REMSを実施するか、上場後の研究または臨床試験とモニタリングを行うことを要求するかもしれない
•患者に配布するためにこのような副作用のリスクを概説するための薬物ガイドラインの作成を要求されるかもしれません
•私たちは起訴され、患者への傷害に責任を負うかもしれない
•治療薬はあまり競争力がなくなるかもしれません
•私たちの名声は損なわれるかもしれない
私たちの普通株式所有権に関連するリスク
私たちの普通株はナスダック資本市場から撤退するかもしれません。これは私たちの普通株価格、流動性、そして私たちの資本市場に入る能力にマイナスの影響を与えるかもしれません。
私たちの普通株は現在ナスダック資本市場に掲げられており、コードは“XCUR”です。ナスダック資本市場の上場基準は、会社が引き続き上場する資格を得るためには、最低株価を1.00ドル以下に維持し、最低株主権益、公開持株最低時価と各種追加要求の基準を満たさなければならないと規定している。もしナスダックが上場基準に達しなかったため、私たちの証券をその取引所で退市したら、私たちと私たちの株主は深刻な負の結果に直面する可能性があります
•私たちの証券の市場オファーは限られています
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•普通株を“細価格株”と決定することは、普通株の取引仲介人がより厳しい規則を遵守することが要求され、普通株二次取引市場の取引活動が減少する可能性がある
•限られた数のアナリスト報告書(もしあれば)；
•将来的により多くの証券を発行したり、より多くの融資を得る能力が低下する。
ナスダック資本市場から撤退することはまた他の負の結果を招く可能性があり、サプライヤー、顧客と従業員は自信を失う可能性があり、機関投資家は興味を失い、商業発展機会が減少する。
これまでに報道されたように、2021年12月30日に、私たちはナスダック従業員から手紙を受け取り、前の30営業日に、私たちの普通株の購入価格は30営業日連続で1株1.00ドル以下に収められたことを通知した。これは、ナスダック資本市場がナスダック上場規則第5550(A)(2)条に規定されている継続上場の最低購入価格要求である。180日の初期期限、または2022年6月28日にコンプライアンスを再獲得するために提供された。コンプライアンスを再獲得するためには、私たちの普通株の終値は180日の猶予期間内に10(10)営業日連続で1株1.00ドルを達成するか、またはそれを超えなければならない。この契約期間内に、当社の普通株の終値は購入価格要求を満たすことができなかった。
そこで，2022年6月29日には，コンプライアンス期間内に入札価格要求を再遵守していないことを示すナスダックから通知を受けた。また、私たちは第2の猶予期間内に少なくとも5，000，000ドルの株主権益、および他のナスダック上場基準を要求するナスダック上場規則5505(B)を遵守していなかったため、2番目の180暦の猶予期間を得る資格がないと指摘した。私たちは2022年6月29日に普通株に対して30株1株の逆分割を行い、2022年7月19日、ナスダックは私たちが入札価格要求を再遵守し、適用されたナスダックの継続上場基準に再適合したことを通知した。
私たちは逆株式分割を行い、ナスダック資本市場の要求を守ったにもかかわらず、私たちの株価が将来私たちの普通株がナスダック資本市場で継続的に上場する要求に適合しているかどうか、あるいは他の継続上場の要求を守るかどうかを決定することはできない。この点で、2022年6月30日現在、我々の株主権益は約120万ドルであり、ナスダック上場規則第5550(B)(1)条に規定されている上場継続に必要な250万ドルを下回るため、本四半期報告書10-Q表を提出する際にナスダックの借金通知を受ける予定である。私たちは、ナスダック従業員が考慮するために、コンプライアンスを再獲得するために、45日間の株主権益計画を提出することを通知する予定です。ナスダック上場規則によると、従業員が吾などにコンプライアンスを回復させる最長時間は、間もなく発行される欠落通知から180暦となる。従業員が私たちの延期請求を承認しない場合、またはスタッフが私たちの要請を承認し、承認された期限内に規定を再遵守できなかった場合、スタッフから除名通知を受けます。そして、私たちは独立したナスダック公聴会グループやグループの前で公聴会を開催することを要求する権利があるだろう。聴聞要求は、聴聞プロセスの終了およびグループが聴聞後に承認された任意の追加延長期間が満了するまで、任意の除名または一時停止行動を自動的に保留する。専門家グループが許可可能な最長期限は、除名通知の日から180暦である。
もし私たちの普通株がナスダックでその地位を失ったら、場外取引市場グループが運営する取引業者間電子見積と取引システム(通常はピンク公開市場と呼ばれる)でオファーする資格がある可能性が高いと信じています。私たちは彼らの場外取引市場(創業板市場)で取引する資格があるかもしれません。これらの市場は一般的にナスダックほど効率的ではなく、微博ほど広くないと考えられている。これらの市場で私たちの株を売ることはもっと難しいかもしれません。売買される株式の数がもっと少ないかもしれないので、取引が延期される可能性があります。また、私たちの株式が取得された場合、ブローカーはそれに一定の規制負担をかけ、これはブローカーが私たちの普通株取引を行うことを阻止し、さらに私たちの普通株を保有し、私たちの普通株の流動性をさらに制限するかもしれない。このような要素は私たちの普通株の入札と要求価格をもっと低くし、価格差をもっと大きくするかもしれない。
私たちの普通株の市場価格はずっと不安定で、そう続けるかもしれません。あなたが買った価格以上であなたの株を転売することができないかもしれません
私たちの株価は引き続き変動するだろう。このような変動により、投資家は普通株を購入したかそれ以上の価格で普通株を売ることができない可能性がある。我々の普通株の市場価格は、本節の“リスク要因”で述べた他のリスクと以下を含む様々な要因の影響を受ける可能性がある
•競争療法や技術の成功
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•私たちは、治療薬の臨床前研究および臨床試験結果、または私たちのライバルの結果、または現在または未来の協力者の任意の結果を候補とする
•アメリカや他の国の法規や法律の発展、特に私たちの治療法に適用される法律または法規の変化
•私たち、将来の商業化パートナー、または私たちの競争相手の新しい療法の紹介と発表、およびこれらの紹介または発表の時間
•規制当局が私たちの療法、臨床研究、製造技術、あるいは販売とマーケティング条項について取った行動
•私たちの財務業績または私たちに似ていると思われる会社の財務業績の実際または予想変化
•私たちは他の技術、療法、または候補療法の努力が成功したかどうかを獲得したり許可したりします
•我々の製造供給源および商業化パートナーとの協力を含むが、これらに限定されない現在または将来の任意の協力に関する発展
•私たちまたは私たちの競争相手は、重大な買収、戦略的パートナーシップ、合弁企業、または資本約束を発表します
•特許、訴訟事項、および私たちの療法のための特許保護を受ける能力を含む、特許または他の固有の権利に関連する開発または論争；
•私たちが追加資本を調達する能力や能力と資本調達の条件は
•キーパーソンの採用や退職
•医療支払い制度の構造を変え
•製薬とバイオテクノロジー部門の市場状況
•収益推定の実際または予想変化または株式市場アナリストの私たちの普通株、他の比較可能な会社または私たちの業界全体に対する提案の変化
•私たちまたは私たちの競争相手が私たちまたは私たちの競争相手が市場のアナリストに与える予測や導きに到達できなかった
•投資家は会社の評価の変動は私たちと互角だと思っています
•資金調達の努力を発表し期待しています
•ジャーナリズムや投資界の投機行為
•私たちの普通株の取引量とアメリカ株式市場の全体的な変動は、新冠肺炎の流行の結果を含む
•私たちや株主は普通株を売っています
•私たちの普通株の集中所有権
•会計原則の変化
•テロ行為、戦争行為、または広範囲の混乱期
•自然災害や他の災害
•全体的な経済、業界、政治と市場状況は、新冠肺炎疫病の持続的な影響を含むが、限らない
また，株式市場，特に製薬やバイオテクノロジー株市場は，極端な変動を経験しており，この変動は発行者の経営業績とは無関係であることが多い。これらの広範な市場と業界要素、例えば新冠肺炎の疫病とロシアのウクライナ侵攻に関連する要素、及び
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私たちの経営業績にかかわらず、アメリカ、NATO、他の国の報復行動は私たちの普通株の市場価格を深刻に損なう可能性があります。
“細価格株”規則は私たちの証券の売買を困難にする可能性があり、これは私たちの株の流動性を低下させ、投資家が私たちの証券を売買しにくくする可能性がある。
我々の証券取引は米国証券取引委員会の“細価格株”規則に制約されており、予測可能な未来には、われわれの証券の取引は引き続き細価格株規則の制約を受けることが予想される。米国証券取引委員会が採択した規定は、一般に細価格株を1株当たり5ドル以下の任意の株式証券と定義しているが、いくつかの例外がある場合を除く。これらの規則は、以前の顧客及び認可投資家以外の者に私たちの証券を推薦するブローカーは、販売前に購入者のために特別な書面適合性決定を行い、購入者が取引を実行する書面合意を受信しなければならない。例外がない限り、規則は、細価格株に関連する任意の取引の前に、細価格株市場及び細価格株取引に関連するリスクを説明する開示スケジュールを提出しなければならない。さらに、ブローカー-トレーダーは、ブローカーおよび登録代表に支払われる手数料と、彼らが提供する証券の現在のオファーとを開示しなければならない。これらの要求がブローカーに与える余分な負担は、ブローカーが私たちの証券を推薦する取引を阻害する可能性があり、これは私たちの証券の流動性を深刻に制限し、私たちの証券の市場価格に悪影響を及ぼす可能性がある。
証券発行による追加資金調達は既存の株主に希釈される可能性があり、貸借や許可手配による資金調達は、私たちの運営を制限したり、所有権の放棄を要求したりする可能性があります
これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、任意の協力に関連する株式発行、債務融資、贈与、許可、開発協定の組み合わせで現金需要を満たす予定です。もし私たちが株や他の株に変換可能な証券を発行することで追加資本を調達すれば、私たちの株主は希釈されるだろう。将来的に私たちの普通株や他の株式証券の発行、あるいはこのような売却が発生する可能性があるとの見方は、私たちの普通株の現行の市場価格に悪影響を与え、将来的に株式または株式にリンクした証券を発行することで資金を調達する能力を弱める可能性がある。例えば、2019年12月23日には、2019年12月に発行された333，333株の普通株の売却が完了し、2019年8月2日には、2019年8月に発行された1，054，166株の普通株の売却が完了しました。2019年12月と2019年8月の株式発行は、米国証券取引委員会が2019年7月24日に発効を発表したS-3表の棚上げ登録声明に基づいている。棚上げ登録声明は、私たち自身の1つまたは複数の発売のために、1.25億ドルまでの普通株、優先株、債務証券、引受権証、またはこれらの証券の任意の組み合わせからなる単位を時々売却することができます。2019年12月の発売後、今回保留登録された残りの利用可能金額は約3130万ドルです(2020年1月に引受業者の選択権を行使し、2019年12月の発売に関連する公開発行価格で追加株式を購入することを含む)。2021年12月16日、ある機関投資家との直接発行を完了し、これにより、(I)合計433，533株の私たちの普通株を発行しました, (Ii)最大718，981株の私たちの普通株を購入する前融資権証と、(3)最大576，261株の私たちの普通株を購入する引受権証。2021年12月に発行された証券は、米国証券取引委員会が2021年1月7日に発効を発表したS-3表の有効棚上げ登録声明に基づいている。2019年12月発売、2019年8月発売、2021年12月発売発行株式または自社普通株の任意の株式を持分割当契約に従って売却するか、株式割当契約に従って自社普通株のいずれかを売却することは、当社普通株の市場価格に悪影響を及ぼす可能性があり、当社普通株の株式を適切な時期と価格で売却することが困難になる可能性があります。2019年12月、2019年8月、2021年12月、または棚上げ登録声明による発売によって生じる可能性のある不利な市場と価格圧力は長く続く可能性があり、私たちの普通株式市場価格に対する継続的なマイナス圧力は、追加株式資本を調達する能力に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
債務融資および優先株融資に関与する可能性のある協定は、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、私たちが具体的な行動をとる能力を制限または制限する契約を含む。
もし私たちが第三者との協力、戦略連合またはマーケティング、流通または許可手配を通じてより多くの資金を調達するならば、私たちは私たちの技術、将来の収入源、研究計画、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利になる可能性のある条項でライセンスを付与しなければならないかもしれない。私たちが達成したどんな債務資金調達も私たちの運営を制限する契約と関連があるかもしれない。このような制限条約は、追加借款の制限、私たちの資産使用に対する具体的な制限、および私たちの留置権の作成、配当金の支払い、株式の償還、または投資を行う能力の禁止を含むことができる。もし株式や他の方法で追加資金を集めることができなければ
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債務融資が必要な場合、私たちは、私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、制限、減少、または終了することを要求されるかもしれません。あるいは、私たちが自分で開発し、マーケティングしたい候補製品を開発し、マーケティングする権利を与えることができます。
私たちは“新興成長型会社”であり、新興成長型会社に適用される報告要件を下げ、私たちの普通株の投資家への魅力を低下させるかどうかは定かではありません
“雇用法案”の定義によると、私たちは“新興成長型会社”です。我々が新興成長型企業であり続ける限り、(1)サバンズ·オクスリ法案404条の監査人認証要件を遵守する必要がないこと、(2)定期報告および依頼書における役員報酬に関する開示義務の削減、および(3)役員報酬の非拘束性相談投票の免除、および株主承認までに承認されていない金パラシュート報酬の要求を免除することを含む、他の非新興成長型企業に適用される上場企業に適用される様々な報告要件の免除を利用することができる。また、新興成長型企業としては、監査済み財務諸表と2年間の精選財務データを2年間提供するだけでよい。私たちは5年に及ぶ間に新興成長型会社になるかもしれませんが、それまでの任意の6月30日に非関連会社が保有する普通株の時価が7.00億ドルを超える場合、あるいはそれまでの任意の会計年度の年間総収入が10.7億ドルを超えた場合、次の12月31日に新興成長型会社ではなく、あるいはそれまでのどの3年間でも10億ドルを超える転換不能債券を発行することを含めて、この地位をより早く失う可能性があります。このような状況で、私たちはこれ以上新興成長型会社ではないだろう。新興成長型企業になる資格がなくても, 私たちはまだ“小さな報告会社”になる資格があるかもしれませんが、これは、サバンズ-オキシリー法案404条の監査人認証要件の遵守を要求されないこと、および私たちの定期報告および依頼書で役員報酬に関する開示義務を減らすことを含む、多くの同じ開示要件免除を利用することができるようになります。私たちは投資家が私たちがこのような免除に依存する可能性があるために私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見するかどうか予測できない。したがって、一部の投資家が私たちの普通株の吸引力が低下していることを発見すれば、私たちの普通株はそれほど活発ではない取引市場が出現する可能性があり、私たちの株価はもっと変動するかもしれない。
雇用法案によると、新興成長型企業は、これらの基準が民間企業に適用されるまで、新たな会計基準の採用や改正された会計基準の採用を延期することもできる。私たちは、新しい会計基準や改正会計基準の免除を受けないことを撤回できないことを選択したので、他の非新興成長型企業の公衆企業と同様に、同じ新しい会計基準を遵守したり、会計基準を修正したりする。
私たちの普通株の所有権は私たちの役員、役員と主要株主の間に集中しており、新しい投資家が重大な会社の意思決定に影響を与えることを阻止する可能性がある。
各取締役、役員、または5%以上の発行済み普通株を有する株主が提供してくれた情報と、米国証券取引委員会に提出された付表13 D、13 Fまたは13 Gに基づいて、我々の役員および取締役は、5%以上の発行済み普通株を有する所有者およびそれぞれの関連会社とともに、2022年6月30日までの約3分の1の発行済み普通株を所有している。したがって、このグループが一緒に行動すれば、彼らは、株主の承認を必要とする事項の結果、選挙および罷免取締役、および任意の合併、合併、または私たちの所有またはほとんどの資産の売却を承認することを含むことができるかもしれない。投票権の集中や譲渡制限は、他の株主が希望したり、わが社の経営陣が他の株主が同意しない方法でわが社の条項を買収したりすることを延期または阻止する可能性があります。
私たちの定款文書とデラウェア州一般会社法における反買収条項は、私たちを買収することをより困難にし、私たちの株主が私たちの経営陣を交換または更迭しようとすることを阻止するかもしれない
私たちが改訂して再記述した会社登録証明書と私たちの定款の条項は、私たちの買収や私たちの経営陣の変更を延期または阻止する可能性があります。これらの規定には、我々株主の書面同意による行動を禁止する守秘取締役会、及び会社取締役会又は取締役会が株主の承認なしに優先株を発行する能力が含まれている。また、私たちはデラウェア州に登録して設立されたので、私たちはデラウェア州会社法第203条の規定によって管轄されており、発行された合併組織の投票権株の15%を超える株主が合併組織と合併または合併することを禁止している。これらの条項は，潜在的な買収者に我々の取締役会との交渉を要求することで，より高い入札を得る機会を提供すると信じているが，一部の株主が要約が有益であると考えていても，これらの条項は適用される.しかも、このような規定は私たちを挫折させたり阻止したりするかもしれない
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株主は株主を取締役会メンバーの交代を困難にすることで当時の経営陣を交換または更迭し、取締役会は管理職メンバーの任命を担当する
私たちの定款文書の反買収条項は、私たちの支配権の変更を阻害、延期、または阻止し、私たちの普通株の取引価格に影響を与える可能性があります
私たちの会社文書やDGCLに含まれる条項は、私たちの株主がコントロール権の変化が有利だと思っていても、私たちの取締役会が私たちの支配権の変化に抵抗できるようにするかもしれません。これらの規定には
•取締役会の条項をずらして、66%と2/3%の株主投票で取締役を罷免することを要求し、原因がある場合にのみ取締役を罷免することができます
•私たちの取締役会に“空白小切手”優先株を発行することを許可し、これらの優先株の権利と優先権を決定し、これらの優先株は、事前に株主の承認を得ることなく、私たちの普通株よりも優先する可能性がある
•取締役指名と株主総会で議決される事項の事前通知要求を規定する
•私たちの株主が特別会議を開催することを禁止し、株主が書面の同意の下で行動することを禁止する
•当社の登録証明書および定款をいくつか修正するためには、66%と2/3%の株主投票が必要です
•役員選挙での累積投票を禁止することは、小株主が取締役候補者を選挙する能力を制限している
このような条項は私たちの統制権変更に関連した取引を阻害、遅延、または阻止するかもしれない。これらの規定は，代理競争を阻止し，株主が選択した取締役を選挙しにくくし，株主がとりたい他社の行動を促す可能性もある
私たちは予測可能な未来に私たちの株に現金配当金を支払わないと予想されているので、資本増加(あれば)があなたの唯一の収益源になるだろう
私たちは私たちの株の現金配当金を発表したり支払ったりしたことがない。私たちは現在、私たちの未来のすべての収益を維持するつもりで、もしあれば、私たちの業務の成長と発展に資金を提供します。したがって、私たちの普通株の資本付加価値は(もしあれば)あなたが予測可能な未来に唯一の収益源になるだろう
私たちが改訂し、再説明した会社登録証明書は、デラウェア州衡平裁判所が私たちの株主のために開始する可能性のある特定のタイプの訴訟および訴訟の唯一および独占フォーラムを指定し、これは、私たちまたは私たちの役員、上級管理者、従業員、または代理人との紛争において有利な司法フォーラムを獲得する私たちの株主の能力を制限することができる
我々が書面で他の裁判所に同意しない限り、デラウェア州衡平裁判所は、デラウェア州文法または一般法に基づいて提起された以下の任意のタイプの訴訟または手続きの唯一および独占裁判所であることが規定されている：私たちを代表して提起された派生訴訟または訴訟、任意の取締役、上級管理者、従業員または代理人の私たちまたは私たちの株主に対する信頼された責任に違反すると主張するいかなる訴訟も、DGCLの任意の規定に基づいてクレームを提起する訴訟、いずれの場合も、大裁判官裁判所が被告に指定された不可欠な当事者に対して個人管轄権を有する場合には、会社登録証明書の改正及び再記載の法律又は内部事務原則の管轄を主張するいかなる訴訟も、大裁判官によって管轄される。この規定は、1934年に改正された証券取引法で生じた義務または責任を強制的に執行するために提起された訴訟にも適用されず、大裁判官以外の裁判所または裁判所が排他的管轄権を有するか、または主題に管轄権を有さない他のいかなるクレームにも適用されない。また、改正された1933年の証券法第22条では、連邦裁判所と州裁判所は“証券法”のすべての訴訟に対して同時に管轄権を有していると規定されている。したがって、州裁判所と連邦裁判所はこのようなクレームを受理する管轄権を持っている。当社の改正及び再記載された会社登録証明書も規定されており、いかなる者が当社の普通株式の任意の株式の権益を購入又はその他の方法で取得するかは、当社が改訂及び再記載された会社登録証明書のこの規定に同意したとみなされなければならない
このような裁判所条項の選択は、私たちの取締役、上級管理者、従業員、または代理人と紛争することに有利であると考える能力を司法裁判所で私たちの株主が司法裁判所で提出することを制限する可能性があり、このような訴訟を阻止する可能性がある
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私たちと私たちの役員、管理者、従業員、そして代理人は、たとえ一つの行動が成功すれば、私たちの株主に利益をもたらすかもしれません。大裁判官裁判所にクレームを出した株主は、そのようなクレームを提起する際に、特にデラウェア州またはその近くに住んでいなければ、追加の訴訟費用に直面する可能性がある。衡平裁判所はまた、訴訟の株主がいる可能性があるか、または訴訟を提起する裁判所を選択することを含む、他の裁判所とは異なる判決または結果を下すことができ、これらの判決または結果は、私たちの株主よりも有利である可能性がある。もし裁判所が私たちが修正して再記載した会社登録証明書のこの専属裁判所条項がいかなる訴訟でも適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは他の管轄区域での紛争解決に関連するさらなる重大な追加費用を生じる可能性があり、これらはすべて私たちの業務、財務状況、または運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある
私たちまたは私たちの顧客に不利な税金法律または法規の変化は、私たちの業務、キャッシュフロー、財務状況、または経営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
新しい収入、販売、使用、または他の税金法律、法規、規則、法規または条例はいつでも公布される可能性があり、これは私たちの業務運営および財務業績に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、既存の税金法律、法規、規則、法規または条例は、私たちに解釈、変更、修正、または適用される可能性がある。例えば、バイデン政府と国会は様々なアメリカ連邦税法改正提案を提出し、通過すれば、私たちの業務、キャッシュフロー、財務状況や運営結果に実質的な影響を与える可能性がある。また，各州がどの程度連邦税法を遵守するかは不明である。将来の税改正立法は、私たちの繰延税金資産の価値に実質的な影響を与える可能性があり、大量の一次費用を招く可能性があり、将来のアメリカでの私たちの税金支出を増加させる可能性がある。
私たちの純営業損失の繰越と他の税務属性を使用する能力は限られているかもしれません
私たちの歴史の中で、私たちは大きな損失を受けて、近い将来利益が出ないと予想されて、私たちは永遠に利益を達成しないかもしれません。適用される米国税法によると、2017年12月31日までの納税年度に発生した純営業損失またはNOL繰越は20年間の繰り越しのみを許可しています。CARE法案により改正された税法によると、2017年12月31日以降に開始された納税年度に発生する連邦NOLは無期限に繰り越すことができますが、このような連邦NOLの控除額は課税収入の80%に制限されています。また、改正後の1986年の国内税法第382条及び383条及び州法の該当条項によると、ある会社が“所有権変更”を経験し、通常3年間にその持分所有権が50%以上変化したと定義されていれば(価値別に計算)、同社は変更前の純資産や他の変更前の税収属性(例えば、税収控除を検討する)を用いて変更後の収入や税収を相殺する能力が制限される可能性がある。私たちは過去に所有権の変化を経験した。さらに、私たちは未来に株式所有権の変化のために所有権の変化を経験するかもしれないが、その中のいくつかの変化は私たちの制御範囲内ではない。したがって，純課税所得額を稼ぐと，変更前のNOL繰り越しを用いて米国連邦課税収入を相殺する能力が制限される可能性があり，将来的に納税義務が増加する可能性がある。さらに、州レベルでは、NOLの使用を一時停止または制限する時期がある可能性があり、これは州の課税税を加速または永久的に増加させる可能性がある。
一般リスク因子

私たちの株価が低いため、FINRA販売実践要求は株主が私たちの株を売買する能力を制限する可能性があります。
金融業界監督局(Financial Industry Regulatory Authority，FINRAと略称する)はルールを採用しており、ブローカーが顧客に投資を推薦する際には、その投資がその顧客に適していると信じる合理的な理由がなければならない。非機関顧客に投機的あるいは低価格証券を推薦する前に、ブローカーは合理的な努力をして、顧客の財務状況、納税状況、投資目標などの情報を取得しなければならない。これらのルールの解釈によると，FINRAは，投機的あるいは低価格証券が少なくとも一部の顧客には適していない可能性が高いと考えていると述べている.もしこれらのFINRAが私たちまたは私たちの証券に適用されることを要求した場合(私たちはそれらが適用されていると思います)、それらはブローカーが私たちの普通株を購入することを提案しにくくなる可能性があり、これは私たちの株主が私たちの普通株を売買する能力を制限し、私たちの普通株の市場と価格に悪影響を及ぼす可能性があります。

証券や業界アナリストが私たちの業務に関する研究や報告を発表しない場合、または彼らが私たちの株に不利または誤った意見を発表した場合、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある

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カタログ表

私たちの普通株の取引市場は、業界または証券アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告の影響を受けるだろう。私たちの証券と産業アナリストの研究カバー範囲は現在限られている。また，普通株を引受する初公募株(IPO)で報告会社になるわけではないため，ブローカーの証券アナリストはより広範な会社報道を提供できない可能性がある.また、私たちが引き受けた初公募株(IPO)を通じて上場報告会社になるのに比べて、投資銀行は私たちを代表して二級市場の発行を受けることに同意する可能性が低いかもしれません。彼らは私たちの会社をよく知らないかもしれません。アナリストとメディアの報道がもっと限られているので、私たちは発展の初期段階ですでに上場しています。もし私たちの株がより広範な研究報告や市場支持を得られなければ、私たちが普通株のために流動性市場を開発する能力に悪影響を与え、私たちの株式の取引価格もマイナス影響を受けるだろう。

もし私たちがより広範な証券や業界アナリストの報告を得たら、もし私たちのどのアナリストが私たち、私たちの業務モデル、私たちの知的財産権、あるいは私たちの株式表現に否定的または誤った意見を発表したか、あるいは私たちの目標研究と経営結果がアナリストの期待に達しなかったら、私たちの株価は下落するかもしれない。もし一人以上のアナリストが私たちの報告書を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかった場合、私たちは金融市場での可視性を失う可能性があり、これは逆に私たちの株価や取引量を低下させる可能性がある

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カタログ表

第二項株式証券の未登録販売及び募集資金の使用

ない。

第3項高級証券違約
ない。

第4項鉱山安全情報開示
適用されません。

第5項その他資料
適用されません。
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カタログ表

項目6.展示品
引用で編入する
展示品
違います。
展示品説明 
表証拠品番号：提出日書類番号.
3.1
会社登録証明書修正書は、2017年9月26日にデラウェア州州務卿に提出された。

8-K3.2
10/02/17
 000-55764
3.2
2017年11月15日にデラウェア州州務卿に改訂·再登録された会社証明書を提出します。
10-K3.3
3/11/21
001-39011
3.3
2022年6月29日に施行された改正された“税関会社登録証明書”。
8-K3.106/29/22001-39011
3.4
現行の効果的な付則を改正して再制定する。
8-K3.4
10/02/17
000-55764
10.1
“証券購入契約”は，期日は2022年5月9日であり，Exicure，Inc.が買い手と締結される.
8-K10.1
05/13/22
001-39011
10.2
登録権利協定は，Exicure，Inc.が買手と締結され，日付は2022年5月9日である.
8-K10.2
05/13/22
001-39011
10.3+*
2017年度株式インセンティブ計画制限株式奨励プロトコルフォーマット
31.1*
2002年サバンズ-オキシリー法第302節で可決された1934年の証券取引法第13 a-14(A)条に基づいて発行された最高経営責任者証明書。
31.2*
2002年サバンズ-オキシリー法第302節で可決された1934年“証券取引法”第13 a-14条(A)に基づいて首席財務官を認証する。
32.1**
2002年サバンズ-オキシリー法案第906節で可決された“米国法典”第18編第1350条に規定されている最高経営責任者と最高財務責任者証明書。
101.INS*連結されたXBRLインスタンス文書-インスタンス文書は、そのXBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、対話データファイルには表示されない
101.SCH*イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書
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カタログ表

101.CAL*インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書
101.DEF*インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する
101.LAB*XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する
101.PRE*インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント
104*表紙相互データファイル(添付ファイル101に含まれるイントラネットXBRLのフォーマット)

+管理契約または補償計画を示します。
*アーカイブをお送りします。
**この10-Q表四半期報告書に添付されている添付ファイル32.1の認証は、米国証券取引委員会に登録されているとはみなされず、参照によってExicureに組み込まれてはならず、Inc.は、そのような文書に含まれる任意の一般的な登録言語にかかわらず、1933年証券法(改訂本)または1934年証券法(改訂本)に従って提出された任意の文書に含まれていない。

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カタログ表

サイン
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
日付：2022年8月15日
EXICURE，Inc.
差出人：マティアス·シュロフ博士
マティアス·シュロフ博士
最高経営責任者
(首席行政主任)
差出人：エレアス·D·パパディマス
エレアス·D·パパディマス
首席財務官
(首席財務官と首席会計官)


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