SS
アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，20549
表
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
あるいは…。
1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
移行期になります 至れり尽くせり .
依頼書類番号：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
(税務署の雇用主 識別番号) |
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適用されない |
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(主にオフィスアドレスを実行) |
(郵便番号) |
+
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
取引記号 |
登録された各取引所の名称 |
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
☒ |
ファイルマネージャを加速する |
☐ |
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非加速ファイルサーバ |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する。ガンギエイ
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、違います
2021年11月1日までに
Form 10−Qに関するこの四半期報告では，文意が別に指摘されているほか，“会社”，“CRISPR”，“CRISPR Treateutics”，“WE”，“我々”，“OUR”はいずれもCRISPR Treateutics AGとその合併子会社を指す。
“CRISPR Treateutics”標準文字マークと設計マークＴＭ,” “CTX110ＴＭ,” “CTX120ＴＭ,” and “CTX130ＴＭ”CRISPR治療株式会社の商標と登録商標です。その他すべての商標及び登録商標 本四半期報告に含まれる10-Q表は，それぞれの所有者の財産である. 便宜上、本四半期報告でForm 10-Qに記載されている商標、サービスマーク、および商号は、存在しない可能性がある®あるいは…このようなどんな漏れもこのような権利を放棄することを意味しない。
前向きに陳述する
Form 10-Qに関するこの四半期報告書には、重大なリスクと不確実性に関する“前向きな陳述”が含まれている。歴史的事実に関する陳述を除いて、本四半期報告に記載されている10-Q表のすべての陳述は前向き陳述である。これらの表現は、一般に、すべての前向き表現がこれらの識別可能な語を含むわけではないが、“予想”、“信じ”、“継続”、“可能”、“推定”、“予想”、“意図”、“可能”、“計画”、“予測”、“プロジェクト”、“潜在”、“将”、“将”またはこれらの語の否定または複数または同様の表現または変形を使用することによって識別される。本四半期報告におけるForm 10-Qに関する前向きな陳述は、以下のように含まれるが、これらに限定されない
本四半期報告書におけるForm 10-Qに関するいかなる前向きな陳述も 現在の未来の事件あるいは私たちの未来の財務表現に対する私たちの見方を反映して、既知と未知のリスク、不確定性と仮説に関連し、これらのリスク、不確定性と仮説は私たちの実際の結果といくつかの事件の時間を招く可能性があり、展望性陳述に明示または暗示された未来の結果とは大きく異なる。これらの差異をもたらす可能性がある要因には、本明細書で決定されたものに限定されるものではないが、本四半期報告第II部第1 A項に記載されている“リスク要因”の節で議論されているものがあり、もしあれば、2021年2月16日に米国証券取引委員会または米国証券取引委員会に提出された10−K表年次報告書、および米国証券取引委員会が提出した他の文書に記載されているものを含む。あなたは未来の事件の予測として前向きな陳述に依存してはいけない。このような展望的な陳述は本報告書までの日だけを説明する。私たちの展望的な陳述は、私たちが行う可能性がある任意の未来の買収、合併、処置、合弁、または投資の潜在的な影響を反映しない。
このForm 10-Q四半期報告書と、私たちがこのForm 10-Q四半期報告書で証拠品として提出した文書を完全に読み、私たちの将来の実績、業績、または業績が私たちの予想と大きく異なる可能性があることを理解しなければなりません。法律には別に規定がある以外に、このような陳述が発表された日以降の事件や状況を反映するために、いかなる前向きな陳述も更新する義務はありません。
投資家や他の人は、投資家関係サイト(http：//crisprtx.gcs-web.com/)、米国証券取引委員会の届出ファイル、プレスリリース、公開電話会議、ネットワーク放送を介して投資家に重要な情報を発表していることに注意すべきである。私たちはこれらのチャンネルとソーシャルメディアを使って私たちの会社、私たちの業務、私たちの製品候補者、その他の事項を大衆と交流します。私たちがソーシャルメディアで発表した情報は実質的な情報と考えられるかもしれない。そこで、私たちは、投資家、メディア、およびわが社に興味を持っている他の人が、投資家関係サイトに列挙されたソーシャルメディアチャネルで発表された情報を審査することを奨励します。
索引.索引
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ページ 番号をつける |
第1部：財務情報 |
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項目1.簡明合併財務諸表(監査なし) |
2 |
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2021年9月30日と2020年12月31日までの簡明総合貸借対照表 |
2 |
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2021年9月30日と2020年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の簡明総合経営報告書と全面(赤字)収入 |
3 |
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2021年9月30日と2020年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の株主権益簡明総合レポート |
4 |
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2021年9月30日と2020年9月30日までの9ヶ月簡明現金フロー表 |
5 |
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簡明合併財務諸表付記 |
6 |
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項目2.経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析 |
22 |
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プロジェクト3.市場リスクに関する定量的·定性的開示 |
30 |
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項目4.制御とプログラム |
30 |
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第2部：その他の情報 |
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項目1.法的訴訟 |
32 |
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項目6.展示品 |
32 |
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サイン |
33 |
第1部は財務ですL情報
プロジェクト1.融資ALレポート
CRISPR治療会社
統合を簡素化するED貸借対照表
(監査されておらず、単位は千であり、1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
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自分から |
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2021 |
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2020 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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有価証券 |
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売掛金 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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財産と設備、純額 |
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無形資産、純額 |
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制限現金 |
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経営的リース資産 |
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他の非流動資産 |
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総資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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費用を計算する |
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収入を繰延し，当期 |
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課税負債 |
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リース負債を経営する |
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その他流動負債 |
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流動負債総額 |
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収入を繰延し、流動ではない |
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賃貸負債を経営し，当期分を差し引く |
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他の非流動負債 |
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総負債 |
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株主権益： |
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普通株、スイスフラン |
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国庫株は、原価で計算する |
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追加実収資本 |
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赤字を累計する |
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その他の総合損失を累計する |
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) |
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) |
株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
2
CRISPR治療会社
簡明な総合報告書です経営と総合収益
(監査されておらず、単位は千であり、1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
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3か月まで |
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9か月で終わる |
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九月三十日 |
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九月三十日 |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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収入： |
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協力収入 |
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奨学金収入 |
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総収入 |
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運営費用： |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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営業収入(赤字) |
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その他の収入： |
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その他の収入、純額 |
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その他の収入合計，純額 |
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所得税前純収益 |
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所得税の優遇 |
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純収益 |
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外貨換算調整 |
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有価証券は赤字を実現していない |
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総合収益 |
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普通株1株当たりの純収益--基本 |
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基本加重平均普通株式発行済み |
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普通株1株当たりの純収益--減額 |
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希釈加重平均普通株式発行 |
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付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
3
CRISPR治療会社
簡明な総合報告書です株主権益
(監査されておらず、単位は千であり、1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
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普通株 |
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国庫株 |
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株 |
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CHF 0.03 |
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株 |
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金額は、 |
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その他の内容 |
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利益を残す |
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積算 |
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合計する |
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2019年12月31日の残高 |
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株式の帰属を制限する |
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既得オプションを行使する |
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株に基づく報酬費用 |
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許可契約に関する普通株を発行する |
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その他総合損失 |
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純損失 |
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2020年3月31日の残高 |
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普通株を発行し、発行コストを差し引いて#ドルです |
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株式の帰属を制限する |
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既得オプションを行使する |
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株に基づく報酬費用 |
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その他総合損失 |
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純損失 |
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2020年6月30日の残高 |
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普通株を発行し、発行コストを差し引いて#ドルです |
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株式の帰属を制限する |
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既得オプションを行使する |
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ESPPにより普通株を購入する |
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株に基づく報酬費用 |
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その他総合損失 |
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純損失 |
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2020年9月30日の残高 |
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2020年12月31日残高 |
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普通株を発行し、発行コストを差し引いて#ドルです |
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株式の帰属を制限する |
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既得オプションを行使し，発行コストを差し引いて#ドル |
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ESPPにより普通株を購入する |
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株に基づく報酬費用 |
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その他総合損失 |
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純損失 |
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2021年3月31日の残高 |
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普通株を発行する |
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株式の帰属を制限する |
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既得オプションを行使し，発行コストを差し引いて#ドル |
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株に基づく報酬費用 |
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その他総合損失 |
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— |
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— |
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2021年6月30日の残高 |
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$ |
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$ |
( |
) |
$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
$ |
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普通株を発行する |
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— |
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— |
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— |
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株式の帰属を制限する |
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— |
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— |
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— |
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— |
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既得オプションを行使し，発行コストを差し引いて#ドル |
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( |
) |
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— |
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ESPPにより普通株を購入する |
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株に基づく報酬費用 |
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その他総合損失 |
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純損失 |
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2021年9月30日の残高 |
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( |
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$ |
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$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
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|||||
付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
4
CRISPR治療会社
圧縮統合Sキャッシュフローの破損
(監査を受けておらず、千の計で)
|
|
9月30日までの9ヶ月間 |
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2021 |
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2020 |
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経営活動： |
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純収益(赤字) |
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純収益(損失)と経営活動提供の現金純額を照合する |
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減価償却および償却 |
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株式ベースの報酬 |
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その他の収入(支出)、非現金 |
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以下の変更： |
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売掛金 |
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前払い費用と他の資産 |
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売掛金と売掛金 |
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収入を繰り越す |
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( |
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リース資産と負債を経営する |
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( |
) |
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その他の負債、純額 |
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( |
) |
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( |
) |
経営活動提供の現金純額 |
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( |
) |
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投資活動： |
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家屋·工場·設備を購入する |
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( |
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( |
) |
有価証券を購入する |
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( |
) |
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( |
) |
有価証券の満期日 |
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||
投資活動のための現金純額 |
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( |
) |
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( |
) |
融資活動： |
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|
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||
普通株を発行して得られる収益は，発行コストを差し引く |
|
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|
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オプション行使とESPP払込の収益は，発行コストを差し引く |
|
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|
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||
融資活動が提供する現金純額 |
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為替レート変動が現金に与える影響 |
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( |
) |
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現金を増やす(減らす) |
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( |
) |
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期初現金、現金等価物、および限定現金 |
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現金、現金等価物、制限された現金、期末 |
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非現金投資·融資活動の追加開示 |
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売掛金と売掛金のうち財産·設備購入 |
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$ |
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$ |
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売掛金と売掛金における持分発行コスト |
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$ |
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$ |
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9月30日まで |
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|||||
簡明総合貸借対照表内の金額を照合する |
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2021 |
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2020 |
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現金と現金等価物 |
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制限現金 |
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期末現金、現金等価物、および制限現金 |
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付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
5
CRISPR治療会社
“簡明”の注釈連結財務諸表
(未監査)
1.列報根拠と重大な会計政策
陳述の基礎
添付されている簡明総合財務諸表は監査されておらず、当社がアメリカ公認会計原則或いは公認会計原則に基づいて作成した。
添付されている簡明総合財務諸表は、当社及びその完全子会社の勘定を含む。すべての会社間の残高と取引はすでに合併中に販売されている。会社は以下の点でその運営·管理業務を確認します
一時期間の業務結果は，必ずしも通年の業務結果を示すとは限らない.これらの中期財務諸表は、2020年12月31日までの年度監査財務諸表と併せて読まなければならないこれらのデータは，2021年2月16日に米国証券取引委員会(SEC)または米国証券取引委員会に提出された2020年Form 10−K年次報告に含まれている。
予算の使用
公認会計基準に従って財務諸表を作成することは、財務諸表と付記中の報告の額に影響を与えるために、管理層に推定と仮定を要求する継続的な基礎の上で、会社管理層は、収入確認、株式ベースの報酬支出、および報告書の期間内支出金額を含むが、これらに限定されない推定値を評価する。これらの連結財務諸表では、収入確認と権益に基づく報酬支出が大きく推定されている。当社は過去の経験とその時点で部下が合理的と考えている他の特定の市場またはその他の関連仮定に基づいて推定しています。実際の結果は，これらの推定や仮定とは異なる可能性がある.推定数の変化は既知期間の報告結果に反映されている。
重大会計政策
2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月のこれらの簡明な総合財務諸表を作成する際に使用される重大な会計政策は、会社が2021年2月16日に米国証券取引委員会に提出した2020年年次報告Form 10−Kにおける総合財務諸表付記2に記載されている会計政策と一致する。
新しい会計公告--最近採用されている
指定された発効日から、財務会計基準委員会または会社が採用している他の基準作成機関は、時々新しい会計声明を発表する。当社は最近発表された指針を採用することがその総合財務諸表や開示に重大な影響を与える可能性があるとは考えていません
6
2.有価証券
次の表は保有する現金等価物と有価証券をまとめたものである2021年9月30日と2020年12月31日(単位：千)に、公正価値で計上される。次の表には$は含まれていない
|
|
償却する |
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毛収入 |
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毛収入 |
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公正価値 |
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2021年9月30日 |
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現金等価物： |
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貨幣市場基金 |
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会社債務証券 |
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預金証書 |
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商業手形 |
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現金等価物合計 |
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有価証券： |
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アメリカ国債 |
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会社債務証券 |
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預金証書 |
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— |
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政府支援企業証券 |
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( |
) |
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商業手形 |
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( |
) |
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有価証券総額 |
|
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( |
) |
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|||
現金等価物と有価証券総額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
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|||
2020年12月31日 |
|
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現金等価物： |
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貨幣市場基金 |
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— |
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会社債務証券 |
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預金証書 |
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商業手形 |
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現金等価物合計 |
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有価証券： |
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アメリカ国債 |
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会社債務証券 |
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預金証書 |
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政府支援企業証券 |
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( |
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商業手形 |
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有価証券総額 |
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( |
) |
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現金等価物と有価証券総額 |
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$ |
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$ |
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|
$ |
( |
) |
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$ |
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2021年9月30日と2020年12月31日までに，未実現損失状態で12カ月未満の有価証券の公正価値の合計はドルである
当社は、2021年9月30日現在、上記投資に重大な信用リスクが存在しないと認定しているそれは.当社は取り戻すまでこのような証券を保有する意欲と能力があります。その結果、その会社は
7
3.公正価値計測
以下の表に当社の公正価値によって日常的に計量された金融資産の資料を記載し、この等公正価値の分類を以下のように示す2021年9月30日と2020年12月31日(単位：千)：
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公正価値に応じて計量する |
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2021年9月30日 |
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合計する |
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レベル1 |
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レベル2 |
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レベル3 |
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現金と現金等価物： |
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現金 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
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貨幣市場基金 |
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会社債務証券 |
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預金証書 |
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商業手形 |
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有価証券： |
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アメリカ国債 |
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会社債務証券 |
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預金証書 |
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政府支援企業証券 |
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商業手形 |
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他の非流動資産 |
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合計する |
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$ |
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|
$ |
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$ |
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公正価値に応じて計量する |
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2020年12月31日 |
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合計する |
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レベル1 |
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レベル2 |
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レベル3 |
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現金と現金等価物： |
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現金 |
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貨幣市場基金 |
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会社債務証券 |
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預金証書 |
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商業手形 |
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有価証券： |
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アメリカ国債 |
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会社債務証券 |
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預金証書 |
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政府支援企業証券 |
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商業手形 |
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— |
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他の非流動資産 |
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合計する |
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$ |
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$ |
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$ |
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|
$ |
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||||
評価レベルで第2レベルに分類される有価証券には、通常、米国債や政府機関証券、社債、商業手形が含まれる。同社は第三者価格源から得られた推定値を考慮することで、これらの有価証券の公正価値を推定している。
当社は3級に分類された株式証券を保有しており、当社の財務状況に大きな影響はありません。
4.財産と設備、純額
財産と設備の純額は以下の部分からなる(千計)
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自分から |
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2021 |
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2020 |
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コンピュータ装置 |
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$ |
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$ |
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家具、固定装置、その他 |
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実験室装置 |
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賃借権改善 |
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建設中の工事 |
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財産と設備総額(毛額) |
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減価償却累計 |
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) |
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) |
財産と設備の合計 |
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$ |
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8
2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の減価償却費用は
5.課税料金
計算すべき費用には、以下の項目が含まれる
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自分から |
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|||||
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|
九月三十日 |
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|
十二月三十一日 |
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2021 |
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2020 |
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賃金総額と従業員に関するコスト |
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$ |
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$ |
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研究コスト |
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許可料 |
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専門費 |
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知的財産権コスト |
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課税財産と設備 |
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他にも |
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合計する |
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$ |
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$ |
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6.支払いの引受およびまたは事項
賃貸借証書
2021年2月16日に米国証券取引委員会に提出された会社2020年年報10-K表の連結財務諸表の付記7を参照して、会社のリース手配を検討します。2021年第2四半期、以下の事件により会社のレンタル開示に大きな変化が生じた
2020年7月、当社はマサチューセッツ州ボストンオフィスと実験室施設の賃貸契約または2020年賃貸契約を締結しました。賃貸借契約は
二零一六年五月、当社はマサチューセッツ州ケンブリッジ市にある主要なオフィスと研究施設について分譲契約を締結したり、二零一六年に転貸したりした。2019年12月，Casebia治療有限責任組合(Casebia)は当社の完全子会社となった。そのため，Casebiaはマサチューセッツ州ケンブリッジ市に位置するオフィスや研究施設の分譲，あるいは2019年の分譲を当社に譲渡した。当社は2016年の転貸と2019年の転貸を改正し、会社は2022年7月頃に物件を空ける予定です。2021年第2四半期、使用権資産と使用権負債は相応の調整が行われた。
9
訴訟を起こす
通常の業務過程において、当社は時々、当社の知的財産権(ある許可内の知的財産権を含む)、商業手配及びその他の事項に関連する訴訟、調査、法律手続き及び訴訟脅威に関連する。このような訴訟には、米国特許商標局と欧州特許庁の準訴訟、当事者間の行政訴訟、特定の認可内の知的財産権を含む会社の知的財産権が含まれる可能性がある。上記のいずれの結果も，その是非曲直にかかわらず，本質的には不確実である.また、訴訟や関連事項はコストが高く、会社の経営陣や他の資源の注意を分散させる可能性があり、そうでなければ、これらの資源は他の活動に従事することになる。もし会社がこのような訴訟で勝訴できなければ、会社の業務、運営結果、流動資金、財務状況は不利な影響を受ける可能性がある。
信用状
同社は2021年9月30日現在、現金$を制限している
研究、製造、許可、知的財産権協定
同社はすでにいくつかの研究機関や会社を招聘し、同社の遺伝子編集技術の新たな交付戦略と応用を決定している。同社も多くのライセンス契約の当事者であり、これらの合意は大量の前払いを必要とし、将来の特許権使用料と潜在的なマイルストーン支払いを時々支払う必要があるかもしれない。また、同社は知的財産権協定の一方でもあり、これらの協定はメンテナンスとマイルストーン費用を時々支払う必要がある。また、同社は将来のサービス性能の前払いを要求するいくつかの製造協定の締約国である。
これらの合意に関連して、個々の製品に基づいて、取引相手は具体的な研究、開発、規制マイルストーンに基づいて最高8桁の低潜在的支払いを獲得する資格がある。また、個々の製品に基づいて、取引相手は、指定された年間販売敷居に基づいて潜在的なビジネスマイルストーン支払いを得る資格がある。潜在的な支払いは指定された年間売上高の敷居の一桁パーセントだ。取引相手には将来の純売上高から低い一桁の特許権使用料を得る資格があります。
場合によっては、将来いくつかのイベントが発生した場合、Vertex PharmPharmticals Inc.およびそのいくつかの子会社またはVertexは最高$を取得する資格があります
7.重要な契約
Vertex PharmPharmticals Inc.とそのある子会社とのプロトコル
要約.要約
2015年10月26日、会社はVertexと戦略的協力、オプション、許可協定、または2015年の協力協定を締結した。2015年の協力協定は，同社のCRISPR/Cas 9遺伝子編集技術を用いてヒト疾患の潜在的遺伝原因に対する潜在的な新しい療法を発見·開発することに重点を置いている。
2017年12月12日、当社はVertexと2015年協力協定の第1号改正案(すなわち第1号改正案)と共同開発協定(JDA)を締結した。第1号改正案は、それ以外にも、2015年の協力協定のいくつかの定義と規定を改正し、共同司法審査と一致させ、2015年の協力協定で規定されたいくつかの目標に対してどれだけの選択権を行使したかを明らかにした。第1号修正案はまた、満期条項を含む2015年の協力協定の他の条項を改正した。
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2015年の協力協定について、Vertexは払戻不可能な$を前払いした
2019年6月、当社はVertexと一連の合意に達し、2019年7月23日に戦略的協力と許可協定、または2019年の協力協定を含めて、Duchenne筋ジストロフィー(DMD)と強直性筋ジストロフィー1型(DM 1)を治療する製品を開発し、商業化した。2019年の協力協定の条項によると、同社は払戻不可能な前払い$を受け取った
二零一九年協力協定を履行するために、当社はVertexと二零一五年協力協定の第二次改訂、すなわち第二号改訂を締結した。このうち、第二号改訂は二零一五年協力協定のいくつかの定義及び条文を修正し、二零一九年協力協定と一致させ、二零一五年協力協定の下での協力目標の数及び身分を明らかにした。The CompanyとVertexは同意した
2019年10月、Vertex行使残り
2021年4月16日、当社はVertexと“共同開発及び商業化協定”の改訂及び再記述に同意し、改訂及び再予約された共同開発及び商業化協定、又は“A&R JDCA”を締結し、これにより、双方は(A)協力の管理構造を調整し、これにより各方面の責任を調整することに同意し、これにより、Vertexは指導及びCTX 001計画に関するすべての意思決定(即ち制御権)を有することになり、(B)双方の間でCTX 001プロジェクトの純利益及び純損失の分配のみを調整し、分配を与える
A&R JDCA計画が完了した取引について、当社は1ドル受け取りました
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頂点プロトコルに関する記帳
“2015年協力協定”、“修正案1”、“JDA”を総称して“2015合意”、“2019年協力合意”、“修正案2”を総称して“2019年合意”と呼ぶ。2015年協力協定、第1号改正案、第2号改正案、JDA、A&R JDCA、2019年連携協定を総称して“頂点合意”と呼ぶ
頂点プロトコルは、ASC 606で定義されるようなクライアント·プロバイダ関係のコンポーネントを含む取引先と契約した収入, ASC 808の下で定義される協調配置のように、ASC 606であってもよい協力協定, ASC 808やASC 730が定義した研究および開発コストは研究と開発またはASC 730。また、A&R JDCAは、CTX 001計画上の支出が特定の金額を超えた場合に、その手配でのコストシェアの一部を延期することを許可しており、これらの金額はVertexにのみ支払われ、CTX 001計画の将来の収益性の相殺として、最高限度額は毎年となっている。
ASC 606での会計分析
A&R JDCAの会計計算
契約的識別
エー&R JDCAはJDAに対する契約修正です。会計目的で、A&R JDCAは単独の契約とみなされている。
義務を果たすことを確定する
同社は、A&R JDCAはVertexに追加のグローバル独占ライセンスを付与する単一の材料承諾を含むと結論した
成約価格の決定
取引価格は前金#ドルで構成されています
取引価格と履行義務の分配
履行義務の販売価格は会社のESSPによって決定されます。同社はCTX 001独占ライセンスのためにESSPを作成し、定期的にこのような物品を独立して販売すれば、どのような価格で販売されるかを決定することを目的としている。
CTX 001グローバル独占許可ESSPは約$に決定されました
収入の確認
同社はCTX 001が機能性知的財産権を代表することを独占的に許可していると認定しているが、この知的財産権はVertexに研究開発、製造、商業化の形で機能または任務を実行する能力を提供しているからである。したがって，CTX 001独占ライセンスに関する収入は2021年第2四半期譲渡時に確認された。
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2019年の合意についての説明
契約的識別
2019年の合意は2015年の合意の契約修正です。したがって、会計目的で2019年協定と2015年協定が統合され、単一の手配とみなされている。
義務を果たすことを確定する
当社は、(I)DMD遺伝子編集製品のグローバル独占許可、またはDMD許可、(Ii)DM 1遺伝子編集製品のグローバル独占許可、またはDM 1許可、(Iii)DM 1またはDM 1研究開発サービスの指定ガイドラインRNA研究の表現、(Iv)指定目標または指定目標オプションが共同独占開発および商業化許可を得るための重大な権利を表すVertexプロトコルの範囲内で異なることができ、単独の義務を履行することができると考えている。(V)開発および商業化協力目標または協力目標オプションのために、最大3つの独占許可の選択権を代表し、(Vi)Vertexが、指定された目標の独占的権利の再買収に関する第4項の独占許可の選択権を放棄する重大な権利。
成約価格の決定
総出来高は、2015年に合意された残りの出来高および2019年の合意の出来高に基づいて決定される。取引価格には，最も可能な金額法を用いて推定された可変対価格が含まれる.したがって，会社が決定した取引価格は合計#ドルとなる
同社は，2021年9月30日から，上記マイルストーンや特許権使用料による他のすべての可能な可変対価が完全に制限されることを決定した。会社は各報告期間内に取引価格を再評価するだろう。
取引価格と履行義務の分配
契約義務ごとの販売価格は、会社のESSPによって決定されます。当社はVertexプロトコルに含まれるすべての履行義務のためにESSPを策定し，このような物品を定期的に独立して販売すればどのような価格で販売するかを決定することを目的としている。そして、同社は相対的に独立した販売価格に基づいて取引価格を契約履行義務ごとに割り当てる。
DMDライセンスおよびDM 1ライセンスのESSPは$として決定されました
指定されたターゲットオプション材料権限のESSPが$として決定されました
3つの連携対象オプション材料権限のESSPはいずれも$として決定されました
上述のESSPは関連研究領域固有のリスクレベルと期待成功確率を反映している。
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2015年の合意によれば、Vertexの4つ目の独占的許可選択権に関連する材料権利を放棄するESSPは#ドルに決定された
DM 1研究開発サービスのESSPは#ドルに決定されました
収入の確認
同社は、Vertexに研究開発形態で機能またはタスクを実行する能力を提供するため、DMDライセンスおよびDM 1ライセンスが機能知的財産権を代表すると認定した。したがって、ライセンスに関連する収入は2019年第3四半期交付時に確認されます。
Vertexの放棄は、当社が指定された目標の独占権利を再買収して4番目の独占許可を得ることに関する実質的な権利に割り当てられた収入を放棄し、その選択権を放棄した時点、すなわち2019年の合意が発効した日に確認される。
当社の結論は，指定目標オプションと連携目標オプションはVertexプロトコル下での重大な権利とみなされている。3つの連携目標オプション材料の権利に関する収入は、2019年第4四半期に発生するVertexが連携目標オプションを行使した時点で確認された。
サービスの提供に伴い、当社はDM 1研究開発サービスに関する収入を確認し、当初は2019年の合意発効日から18ヶ月の期間を予想していましたが、現在は2019年の合意発効日から24ヶ月の期間を予定しています。
2015年協定の計算(2019年協定施行前)
2018年1月1日、会社は改正バックトラック法ASC 606を採用した。当社は、ASC 606-10-65-1における実際の便宜的な計を適用して、履行されているおよび履行されていない履行義務を識別し、取引価格を決定し、ASC 606における実際の便宜的な計に基づいて取引価格を割り当てる。採行は、ASC 606の下で確認された収入および以前に確認された収入に大きな影響を与えない。
契約的識別
第1号改正案とJDAは2015年の“協力協定”に対する契約改正である。したがって、会計目的で2015年の合意は統合され、単一の手配とみなされている。
義務を果たすことを確定する
同社は、以下の重大な約束は2015年の合意の枠組み内で明確かつ明確であり、単独の履行義務を代表すると結論した：(I)非独占研究許可、(Ii)開発と商業化協力目標のために最大4つの独占許可オプションの4つの実質的な権利を表し、(Iii)共同独占研究許可の総合履行義務、およびヘモグロビン疾患とβ-グロブリン標的の開発と商業化許可の開発と商業化、および(Iv)研究開発サービスの業績を表す。
成約価格の決定
総取引価格には、(1)元の前払い#ドルが含まれる
同社は、上記マイルストーンと特許権使用料によるすべての他の可能な可変対価が取引時に完全に制限されることを決定した。
取引価格と履行義務の分配
契約義務ごとの販売価格は、会社のESSPによって決定されます。同社は2015年の合意に含まれるすべての履行義務のためにESSPを制定し、その価格を決定することを目的としている
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もしそのようなものが独立した方法で定期的に販売されていたら、それは販売されるだろう。そして、同社は相対的に独立した販売価格に基づいて取引価格を契約履行義務ごとに割り当てる。
研究開発サービスのESSPは#ドルに決定されました
単一協力目標の開発と商業化の独占的許可を得るために、会社の残りのすべての実質的な権利のESSPは$である
同社の共同独占研究許可証およびヘモグロビン病とβ−グロブリン標的の開発と商業化許可証のESSPは$
同社は市場ベースの方法を使用して、非独占研究許可証のESSPを$と決定した
上述のESSPは関連研究領域固有のリスクレベルと期待成功確率を反映している。
収入の確認
当社は非独占研究許可が象徴的な知的財産権であると認定しており，Vertexは当社の継続活動により許可から価値を得ているため，非独占研究許可に関する収入は手配期間内に比例して確認されている。JDA施行後，ヘモグロビン病とβ−グロブリン標的の共同独占研究，開発，商業化許可証を付与した。当社は、これらのライセンスに関する収入は、2017年12月にJDAが交付を開始したある時点で確認されたことを決定した。Vertexは、4つの追加的な独占的許可が4つの追加的な協力目標を開発および商業化することができる重大な権利を有するので、会社は、これらの重大な権利に割り当てられた対価格が独占的に許可された取引価格に含まれ、Vertexが選択権を行使するか、または満了したときにある時点で確認することを決定する。会社はVertexから会社がこれまでに完成した研究開発サービスの業績価値に直接対応する対価格金額を得る権利があるため、会社はASC 606-10-55-18の実際の便宜計に基づいて、研究開発サービスに関する収入を領収書として確認した。
Vertexプロトコルに関する収入が確認された
Vertexプロトコルにより確認された2021年9月30日までの3カ月と9カ月の収入はそれぞれ#ドル
2021年9月30日までかつてはありました
頂点合意下の未来の一里塚
その会社はVertex協定と関連したマイルストーンを受信する可能性があることを評価した。上述したように、同社は最高$を取得する資格があります
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一里塚その連携目標に向けられた関連マイルストーンイベントの実現に向けられた製品の数にかかわらず，連携目標ごとに1回しか支払わない.
その会社は追加の潜在的な支払いを得る資格があり、最高で$に達する
その会社は追加の潜在的な支払いを得る資格があり、最高で$に達する
残りのすべてのマイルストーンは2021年9月30日まで完全に制限されている。臨床開発の性質とCRISPR/CAS 9技術の段階に鑑み，研究と開発マイルストーンを獲得したイベントが実現するかどうかは不確定である。残りの研究、開発、規制マイルストーンは、著しい収入逆転が生じない可能性が高いまで制限されるだろう。ビジネスマイルストーンと使用料は主に知的財産権許可に関連しており、販売または使用に基づく敷居によって決定される。商業マイルストーンと特許権使用料は特許権使用料確認制限の下で入金され、制限された可変対価として入金される。同社は事業マイルストーンごとに印税確認制限を適用しており、その後のライセンス製品の販売(各マイルストーン実現)まで、一里塚ごとの収入は確認されていない。
ASC 808での会計分析
Vertexプロトコルについては，当社は，(I)共有製品の開発と商業化サービス，A&R JDCAに規定されているCTX 001に関する任意の移行サービスを含む，コスト分担プロトコルにより，このようなサービスのコストを各当事者が分担する，(Ii)後続製品の研究開発サービス，および(Iii)委員会参加の連携要素を決定した.研究や開発に関するコスト分担に関する影響は研究や開発費用に含まれる.会社が提供するサービスに関する費用は研究開発費に分類される。Vertexから受け取った精算費用の一部の支払いは研究開発費の減少として記録されている。
2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に、会社は確認しました
ASC 730での会計分析
2019年の合意について、当社とVertexは同意しております
この点、会社は、特定の目標について研究·開発活動を行う権利を会社に獲得させるために、オプション行権支払い#ドルを取得する権利を放棄したと認定している
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すでに支出した招いた。また、当社は、当社が全DM 1製品を世界的に共同開発·共同商業化することを選択すれば、オプション費用を行使する際にオプション費用を研究開発費に計上することを決定した。
についてA&R JDCA、Vertexは自費である規定された分野で研究する権利があり、CTX 001計画に有利であり、CTX 001が最終的にこれらの分野で監督管理の承認を得た場合、会社はVertexのある記念碑的な支払いを借りて、合計8桁に達する可能性があるが、CTX 001計画の収益性に制限されている。
バイエル医療有限責任会社と合意しました
要約.要約
開ける
2019年12月13日、当社、バイエル、Casebiaは、当社が買収した一連の取引を締結しました
引退協定について、Casebiaは$と交換するためにバイエルの未償還共同権益を解約した
退職契約の締結については、当社、バイエルおよびCasebiaは共同経営企業を締結して合意を終了しました。これについて、当社とバイエルは二零一五年十二月から合弁契約を終了することに同意しました。合弁企業の合意終了によると、Casebiaが所有している特許は現在、当社とバイエルが共同で所有しているが、その中で付与されたいくつかの独占的な許可の制限を受けなければならない。合弁企業が合意を終了することにより、会社とバイエルはそれぞれそれぞれ貢献した知的財産権の権利を保持する。
退職契約の締結及び合営企業の終了協定について言えば、当社とバイエルも2019年の株式購入協定を締結し、この合意に基づいて、当社は“会計分析-2019年カシビア合意会計”に述べたいくつかの研究及び発展活動に特定の金額を投資することを承諾した。また、バイエルは共同開発と共同商業化のオプションを持っている(将来のイベント定義の特定の行使期間内に行使することができるが、いずれの場合も2019年オプション協定発効日後5年を超えてはならない)
バイエルが共同開発と共同商業化製品の選択権を行使することを選択した場合、バイエルは一度に$を獲得する
さらに、バイエルがオプション製品に対してその選択権を行使し、および/または共同商業化協定に署名した後、共通商業化協定の発効日から発効日までの3ヶ月の周年日または共同商業化協定の90日間の交渉過程において、より早い者を基準とした期間内に、バイエルは、そのオプション製品の開発と商業化の独占的許可について交渉する権利がある。バイエルがその権利を行使する場合、双方は双方が同意した条項に従ってそのオプション製品について独占許可協定を締結する。また、当該等のオプション製品について支払われるオプション支払いは、当該等の独占許可又は2019年オプション協定と締結された任意の他の独占ライセンスに基づいて満期になって支払われる金額に計上される。
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いずれも他方が実質的に違約した場合に2019年オプション合意を終了することができるが、特定の通知と救済条項を遵守しなければならない。バイエルが2019年オプション協定の対象となる製品の研究、開発、製造、または商業化に必要または有用な任意の会社特許の有効性または実行可能性に疑問を提起する任意の行動または手順に開始または参加した場合、会社は2019年オプション協定を終了することもできる。バイエルは、会社が倒産したり、債務を返済しない場合や、便宜上、書面通知を出した後、2019年のオプション合意を随時終了することもできます。
会計分析
2015年カセビア協定の計算
2015年のCasebia協定での取引は2019年のCasebia協定の発効日に停止されました。2015年のCasebia協定は、2021年9月30日と2020年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月間に財務的影響はありません。
2019年カセビア協定の説明
当社は、退職契約と合弁企業の合意終了により、当社がCasebiaの持株権を獲得し、2019年の株式購入契約の単独構成要素として入金すべきであることを決定した。そうする時、会社は移転の対価格#ドルを割り当てた
退職協定の結果として、当社は可変権益エンティティの持株権を獲得し、そのエンティティの主要な受益者となったことを決定した。したがって、ASC 810では、整固する会社は、ASC 805によって取得した純資産を計上し、企業合併それは.これにより，会社が買収した1セットの資産と負担する負債は企業の定義に適合しておらず，会社は集結した労働力を獲得していないため，会社は産出を生み出す実質的な流れを得ていない.したがって、どんな善意も記録されていない。同社は受け取った資産と負債の公正価値を計量し、相対公正価値を#ドルと確定した
公正価値 |
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金額 |
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現金と現金等価物 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
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純資産 |
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新たに取得された知的財産権に関する権利の価値は取るに足らないものとして決定された。
当社は、2019年の株式購入契約はASC 730項に計上すべきであることを決定した。この決定は、バイエルが提供するいかなる資金の償還も、研究·開発の結果が将来の経済効果を有するかどうかに完全に依存するため、研究·開発に関連する財務リスクが当社に移行した事実に基づいている。当社はさらに、2019年のオプション協定によると、(I)研究開発サービスと(Ii)将来最大の交付を含む2つの個別の義務があることを決定した
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2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月以内に会社が記録した収益は$
8.配当金
その会社は所有している
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自分から |
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株式タイプ |
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条件付き株式--債券または同様の債務ツール |
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条件付き株式-従業員福祉計画 |
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合計する |
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市場の製品
2019年8月に、当社は公開市場販売協定を締結しましたSMJefferiesによると、会社は時々Jefferiesを通じてその販売代理として普通株、スイスフラン額面の株を個別に適宜提供して販売することができる
2020年12月、2019年8月の販売協定について、当社は米証券取引委員会に目論見書補充書類を提出し、総収益総額がドルを超えない普通株を随時発売した
2021年1月に、当社は2020年にATM機の発行と販売に合わせて
2021年1月、2019年8月の販売協定について、当社は米証券取引委員会に株式募集説明書の補編を提出し、総収益総額がドル以下の普通株を随時発売した
2020年7月提供
2020年7月に同社は
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9.株式報酬
.の間に会社は、2021年9月30日と2020年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月間、以下の株式ベースの報酬支出(千単位)を確認した
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9月30日までの3ヶ月間 |
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9月30日までの9ヶ月間 |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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株式オプション活動
次の表をまとめました2021年9月30日までの9ヶ月：
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株 |
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2020年12月31日現在返済していません |
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授与する |
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鍛えられた |
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2021年9月30日現在の未返済債務 |
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2021年9月30日に行使できます |
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すでに帰属しており、2021年9月30日に帰属する予定です |
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2021年9月30日現在、株式オプションに関する未確認報酬支出総額は1億ドル
制限株式活動
次の表をまとめました2021年9月30日までの9ヶ月：
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制限される |
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重み付けの- |
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2020年12月31日現在の未帰属残高 |
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授与する |
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既得 |
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キャンセルまたは没収 |
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2021年9月30日現在の未帰属残高 |
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2021年9月30日現在、未帰属制限普通株に関する未確認補償費用総額は$である
10. 普通株主は1株当たり純収益を占めなければならない
1株当たり基本純(損失)収益の算出方法は、普通株株主に帰属する純(損失)収益を当期発行普通株の加重平均で割る。1株当たりの純(損失)収益の算出方法は、普通株株主が占めるべき純(損失)収入を当期発行済み普通株等価物の加重平均で割ることであり、在庫株方法を用いた既発行株式オプションと引受権証によるいかなる償却影響も含む。会社の純(赤字)収入とは、すべての列報期間中に普通株株主が占めるべき純(赤字)収入のことである。
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次の表は、終了期間中の1株当たり基本と赤字(損失)収入の計算(千単位で、1株当たりおよび1株当たり額を含まない)を示している
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9月30日までの3ヶ月間 |
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2021 |
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純収益 |
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基本加重平均普通株式発行済み |
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薄めて1株当たり純収益 |
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以下の普通株式等価物は、それらを計上することによって逆償却作用が生じるので、上記期間の1株当たり償却(損失)収入の計算には含まれない
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9月30日までの3ヶ月間 |
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9月30日までの9ヶ月間 |
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2021 |
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2020 |
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未平倉オプション |
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11.所得税
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プロジェクト2.経営陣の議論と分析財務状況及び経営実績
以下では、(I)本四半期報告における他の地方のForm 10−Q表に出現する監査されていない簡明な総合財務諸表と関連付記および(Ii)我々が監査した総合財務諸表と関連付記および経営陣が2020年12月31日までのForm 10−K年度報告に含まれる財務状況と経営成果の検討と分析を併せて読む。本議論および分析に含まれる、または本Form 10-Q四半期報告に記載されている他の部分に記載されている情報は、リスクおよび不確実性要因に関する前向きな陳述を含む、当社の業務計画および戦略、ならびに当社の業務への影響および潜在的影響に関する情報を含む。2020年12月31日までの10−K表年次報告における“リスク要因”の部分と、その後の10−Q表の四半期報告における“リスク要因”の部分とを含むが、これらに限定されるものではないが、我々の実際の結果またはいくつかのイベントの時間は、これらの前向きな陳述に記載されているまたは示唆された結果または時間と実質的に異なる可能性がある。
新型コロナウイルス(新冠肺炎)
2020年3月以来、著者らはSARS-CoV-2(重症急性呼吸器症候群2)或いはコロナウイルス(コロナウイルス病、或いは新冠肺炎を引き起こす)と呼ばれる新型ウイルス株の発生に関連する実際と潜在的な業務影響を評価してきた。コロナウイルスの大流行のため、私たちは中断、ポーズ、および/または遅延をさらに経験する可能性があり、これらは、私たちのビジネス運営および/または関連スケジュールにさらに悪影響を及ぼす可能性がある。私たちが国や地方の規定に従って職場に復帰するにつれて、私たちはすべての従業員のために臨時在宅作業手順を保留していますが、現場で行わなければならない基本活動を実行している人や請負業者は除外します。コロナウイルスの大流行に関連する負の発展が続けば、持続的ないわゆる“灰再発”や追加の“波”を含めて、私たちのオフィスと実験室の現場スタッフを再び制限し、時々一時的かつ間欠的に私たちのオフィスに入る機会を制限する必要があるかもしれない。私たちのヘモグロビン病臨床試験については、ICUベッドと関連医療資源が再び深刻に制限されている場合、あるいは政府当局が追加の業務や旅行制限を適用する場合、私たちはいくつかの試験で再び患者の用量を一時停止することを選択するかもしれない, 著者らの臨床試験に参加した研究者は、患者の投与量が入院環境で行われているので、癌患者をコロナウイルスに曝露するリスクを冒したくないかもしれない；もし私たちの第三者サプライヤーとメーカーがこのような負の事態の発展および/あるいは国家と地方法規によって再び運営を一時停止した場合、私たちのサプライチェーンのいくつかの方面は中断する可能性がある。コロナウイルスの大流行が私たちの商業運営に与える最終的な影響は依然として不確定であり、変化する可能性があり、未来の発展に依存するが、未来の事態の発展は正確に予測できない。私たちは引き続き関連状況を密接に監視するつもりだ。
概要
我々は有力な遺伝子編集会社であり，CRISPR/Cas 9による療法の開発に専念している。CRISPR/Cas 9は革命的な遺伝子編集技術であり、ゲノムDNAの精確な、方向性の変化を許可する。CRISPR/Cas 9の遺伝子編集への応用は，我々の科学創始者の一人であるEmmanuelle Charpentier博士が共同で発明したものであり，彼女と彼女の協力者はCRISPR/Cas 9−細菌で発見された自然産生ウイルス防御機構である遺伝子編集のためにどのように改造されているかを明らかにした。著者らはこの技術を応用して、これらの疾病に関連する遺伝子を妨害、是正或いは調節することによって、一連の稀かつよく見られる疾患を潜在的に治療している。著者らの科学専門知識は、著者らの方法に加えて、現在の生物製薬方法が限られた成功を得た患者に全く新しい高度活性と潜在的な根治療法を提供する可能性があると信じている。
私たちの番組
著者らはすでにヘモグロビン病、腫瘍学、再生医学と稀な疾患を含む広範な疾病領域をカバーする治療方案の組み合わせを確立した。
われわれの主要候補製品CTX 001は研究，自己，遺伝子編集の造血幹細胞療法であり，輸血依存型β地中海貧血(TDT)の治療や重篤な鎌状細胞病(SCD)の治療に用いられている。CTX 001は、Vertex製薬会社とその一部の子会社またはVertexとの共同開発と商業化プロトコルに基づいて開発されました。
我々とVertexは，12歳から35歳のTDT患者における単剤CTX 001の安全性と有効性を評価するためのGRAPH THAL−111と呼ばれる1/2期開放ラベル臨床試験でCTX 001を検討している。2019年第4四半期にCTX 001のTDT患者群を拡大し，Beta 0/Beta 0サブタイプを含めた。試験中の上位2名は順次治療を受け，最初の2名の患者のデータから移植が成功し許容可能な安全性があることを示し，試験開始と同時に投与量を行った。THAL-111に登る設計は患者が治療を受けてから約2年以内に追跡するためです
22
点滴をする。すべての患者は長期的なフォローアップ研究に参加することを要求される。CTX 001はすでにアメリカ食品と薬物管理局(FDA)によって再生医学高度療法(RMAT)の称号と、迅速チャネル称号と稀な小児科疾患の称号を授与され、TDTの治療に使用されている。さらに、TDTを治療するためのCTX 001は、FDAおよび欧州委員会の孤児薬物の称号またはODDを取得しており、CTX 001は、TDTを治療するための優先薬物(Prime)の称号を欧州医薬品局に付与されている。2021年第2四半期、欧州血液学協会年次総会において、CTX 001を用いて治療した上位15名のTDT患者の最新の臨床データを公表し、これらの患者はCTX 001服用後少なくとも3カ月のフォローアップを受けた。
我々とVertexは，12歳から35歳までの重症SCD患者における単剤CTX 001の安全性と有効性を評価するためのCTX 001を行っている1/2期開放ラベル臨床試験でも検討している。TDTの試験と同様に，試験中の上位2名が順序治療を受け，最初の2名の患者のデータから移植に成功し許容可能な安全性を示し，試験開始と同時投与を開始した。クライミングSCD−121は輸液後約2年間追跡するように設計されている。すべての患者は長期的なフォローアップ研究に参加することを要求される。CTX 001はすでにFDAによってSCDを治療するRMAT称号、および快速チャネル称号と稀な小児科疾患称号を授与された。また，SCDを治療するためのCTX 001はFDAと欧州委員会のODDを獲得しており，CTX 001は欧州医薬品局からSCD治療の優先薬(Prime)の称号を与えられている。2021年第2四半期、ヨーロッパ血液病協会年会で、著者らはCTX 001を用いて治療した上位7名のSCD患者の最新の臨床データを公表し、これらの患者はCTX 001服用後に少なくとも3ケ月のフォローアップを受けた。
また，我々は我々の遺伝子編集技術に基づいて我々自身のCAR−T細胞候補製品の組合せを開発している。
CTX 110それは.著者らの先行免疫腫瘍学候補製品CTX 110は健康なドナー由来遺伝子編集の同種異体CAR-T研究療法であり、分化クラスター19或いはCD 19を標的としている。CTX 110は、いくつかの用量レベルのCTX 110による再発または難治性B細胞悪性腫瘍の治療の安全性および有効性を評価することを目的とした単一アーム、多中心、開放ラベル臨床試験Carbonの研究を行っている。2021年10月には，行っているCarbon臨床試験のより多くのデータを発表した。
CTX 120それは.CTX 120はB細胞成熟抗原に対する健康ドナー由来遺伝子編集の同種異体CAR-T研究療法である。CTX 120はいくつかの用量レベルのCTX 120による再発性或いは難治性多発性骨髄腫治療の安全性と有効性を評価するために、進行中の単腕、多中心、開放ラベル臨床試験を行っている。CTX 120は、FDAのODDを受信している。
CTX 130それは.CTX 130は健康なドナー由来遺伝子編集の同種異体CAR-T研究療法であり、標的分化クラスター70或いはCD 70、CD 70は各種の固形腫瘍と血液系悪性腫瘍に発現する抗原である。CTX 130は、腎細胞癌、ならびにT細胞およびB細胞血液系悪性腫瘍のような固形腫瘍の治療のために開発されている。CTX 130は2つの独立した単一腕、多中心、開放ラベル臨床試験を行っており、いくつかの用量レベルのCTX 130はそれぞれ再発或いは難治性腎細胞癌と各種タイプのリンパ腫の治療の安全性と有効性を評価することを目的としている。T細胞リンパ腫の治療のためのCTX 130は、FDAによって奇数に承認されている。
戦略的協力パートナーシップ
CRISPR/CAS 9の多くの潜在的治療応用を考慮して戦略的協力を行い，特定の技術や/あるいは疾患領域の専門知識を獲得することにより，追求できる適応を広げ，プロジェクトの開発を加速した。我々は3つの広範な戦略的パートナーシップを保持し，特定の疾患分野で遺伝子編集に基づく療法を開発している。
頂点.頂点それは.著者らは2015年にVertexと初歩的な協力プロトコルを確立し、TDT、SCD、嚢胞性線維化と他の適応の選択に集中した。2017年12月にVertexと共同開発と商業化協定を締結し，この合意に基づき，他の事項を除いてTDTとSCD用のCTX 001を共同開発して商業化する予定である。2021年4月16日、我々とVertexは、他の事項に加えて、双方の協力および責任の管理構造のいくつかの調整を含む、我々の既存の共同開発および商業化プロトコルを修正し、再確認することに同意し、他の事項に加えて、Vertexとの共同開発および準備を継続していく。また、CTX 001の純利益と純損失に関する双方間の分配を調整し、Vertexに独占許可(特定の活動を行う権利の制約を受ける)と、指定された候補製品と、この合意に従って研究、開発、製造、商業化される可能性のある製品(CTX 001を含む)に関連する特定の知的財産権を決定した。2019年6月にVertexと戦略協力と許可協定を締結し，Duchenne筋ジストロフィーや強直性筋ジストロフィー1型を治療する製品を開発し商業化した。
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ViaCyteそれは.2018年9月、私たちはViaCyte、Inc.またはViaCyteとViaCyteと協力協定を締結し、糖尿病を治療するための遺伝子編集同種異遺伝子幹細胞療法の発見、開発、商業化を求めた。2021年7月、私たちはViaCyteと共同開発と商業化協定を達成した。共同開発と商業化プロトコルによると、我々とViaCyteは、世界各地の1型糖尿病、2型糖尿病およびインスリン依存型/インスリンを必要とする糖尿病の治療のための候補製品および共有製品を共同開発および商業化する。ViaCyteの幹細胞能力と著者らの遺伝子編集能力の結合は、1種のベータ細胞代替製品を可能にする可能性があり、この製品は免疫抑制を必要とすることなく、患者に持続的なメリットをもたらす可能性があると信じている。
バイエルそれは.2019年第4四半期、私たちは一連の取引、またはバイエル取引を行い、これらの取引に基づいて、私たちはCRISPR/Cas 9遺伝子編集療法を発見、開発し、それを商業化し、出血性疾患、自己免疫性疾患、失明、聴力損失、心臓病の遺伝的原因を治療するために、CRISPR/Cas 9遺伝子編集療法を発見、開発し、それを商業化するために、これらの取引に基づいて、ベイヤ取引を行った。このような点で、Casebiaは私たちの完全子会社になった。私たちとベイヤはまた、ある自己免疫疾患、眼疾患または血友病A疾患の診断、治療または予防のための2つの製品、または場合によってはそのような選択可能な製品を独自に許可する権利がある新しいオプション協定を締結した。
財務概要
2013年10月の設立以来、私たちはほとんどの資源を私たちの研究·開発に投入し、潜在的な候補製品を識別し、薬物発見と臨床前開発活動を担当し、私たちの知的財産権の確立と保護、私たちの会社、業務計画、資金調達を組織し、これらの業務に一般的かつ行政的な支援を提供してきた。これまで、私たちは主に私募優先株、普通株の発行、転換可能な融資、戦略パートナーとの協力協定を通じて、私たちの運営に資金を提供してきました。
今まで、私たちの収入は主にパートナーとの協力から来た。Vertexの連携収入とCasebiaの収益統合により，2019年12月31日までの年度および2021年9月30日までの9カ月でVertexの連携収入により利益が得られたが，今後数年は収益性を保つことができないと予想される。2019年12月31日までの年度と2021年9月30日までの9ヶ月を除いて、設立以来、毎年重大な純運営損失が発生しており、将来的には純運営損失が継続すると予想されています。2021年9月30日現在、24.774億ドルの現金、現金等価物、有価証券を保有しており、累計赤字は5470万ドル。私たちは今後数年間巨額の費用と増加する運営赤字が続くと予想している。私たちの純損失は四半期ごとと毎年大きく変動するかもしれません。私たちは、現在の研究計画と開発活動を継続することに伴い、より多くの研究計画とより多くの候補製品を決定することを求め、臨床前研究を支持する初期薬物の応用を行い、私たちの候補製品のために臨床試験を開始する；私たちが決定し、開発した任意の他の候補製品のために臨床前試験と臨床試験を開始する；私たちの知的財産権を維持、拡大、保護すること、私たちの遺伝子編集プラットフォームをさらに開発すること、より多くの研究、臨床と科学者を募集すること、このような人員の増加に関連する施設コスト、インフラの製造、上場会社の運営に関連する追加コストが大幅に増加することを予想する。また、, マサチューセッツ州ボストンの新しいアメリカ研究開発本部とマサチューセッツ州フレミンガムの細胞療法製造工場を建設し拡張するために、資本支出への支出は私たちの歴史上の支出をはるかに超えると予想されています。これらの施設の詳細については，2021年2月16日に米国証券取引委員会に提出された2020年12月31日現在のForm 10−K年次報告第I部第2項を参照されたい。
収入.収入
これまで、私たちは製品販売から何の収入も得ておらず、近い将来も何の収入も生じないと予想されています。2021年9月30日までの3カ月と9カ月で確認された収入はそれぞれ80万ドルと9.021億ドル。2020年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月で確認された収入は実質的ではない。我々の収入確認政策の詳細については、2021年2月16日に米国証券取引委員会に提出された2020年12月31日現在の年次報告Form 10−Kにおける付記2“重要会計政策概要”と、本Form 10−Q四半期報告書に含まれる未監査簡明総合財務諸表付記7を参照されたい。
研究と開発費
研究開発費は主に私たちの研究活動によって発生するコストを含み、私たちの製品発見努力と私たちの候補製品開発を含みます
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研究·開発コストは発生時に費用を計上する。将来的に受け取った研究開発商品やサービスの払い戻し不可能な前払いは延期され資本化されるだろう。資本化金額は関連貨物の納入またはサービス提供時に費用を計上する。現在、私たちは、私たちが決定し、開発する可能性のある任意の候補製品を完成させるために必要な努力の性質、時間、またはコストを合理的に推定または知ることができない。これは、このような候補製品の開発に関連する多くのリスクおよび不確実性に起因しており、以下のような不確実性を含む
任意の候補製品の開発またはその後、私たちが開発に成功する可能性がある任意の候補製品の商業化において、これらの変数のいずれかの結果の変化は、候補製品開発に関連するコスト、タイミング、および生存能力を著しく変化させる可能性がある。
VertexやViaCyteとの連携やバイエル取引に関する活動以外は，プロジェクトごとに研究開発コストを追跡しない.
研究開発活動は私たちのビジネスモデルの核心だ。予測可能な未来には，我々の現在の開発プロジェクトの進展，新プロジェクトの増加，および規制申告書類の準備を続けるにつれ，我々の研究開発コストは大幅に増加すると予想される.これらの増加には、臨床試験場所の実施と拡大に関連するコストと、現在と未来の臨床試験の関連患者登録、モニタリング、計画管理と製造費用が含まれる可能性がある。
一般と行政費用
一般と行政費用は主に従業員に関連する費用を含み、行政、財務、会計、業務発展と人力資源職能者の賃金、福祉、公平に基づく給与を含む。その他の重大なコストには、研究開発費に含まれていない施設コスト、特許や会社事務に関する法律費用、会計およびコンサルティングサービス費用が含まれています。
私たちは今後、持続的な研究開発活動や、私たちの候補製品の潜在的な商業化を支援するために、一般的かつ管理費が増加することを予想している。また，我々のあるライセンス内の知的財産権に関する第三者特許関連費用の精算費用が増加すると予想される.
その他の収入，純額
その他の収入(支出)を除いて、純額は主に投資利息収入から構成される。
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経営成果
2021年9月30日と2020年9月30日までの3ヶ月間の比較(単位：千)：
|
|
9月30日までの3ヶ月間 |
|
|
1号1号 |
|
||||||
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
変わる |
|
|||
収入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
協力収入 |
|
$ |
329 |
|
|
$ |
148 |
|
|
$ |
181 |
|
奨学金収入 |
|
|
495 |
|
|
|
— |
|
|
|
495 |
|
総収入 |
|
|
824 |
|
|
|
148 |
|
|
|
676 |
|
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究開発 |
|
|
105,321 |
|
|
|
71,008 |
|
|
|
34,313 |
|
一般と行政 |
|
|
24,352 |
|
|
|
21,539 |
|
|
|
2,813 |
|
総運営費 |
|
|
129,673 |
|
|
|
92,547 |
|
|
|
37,126 |
|
営業収入(赤字) |
|
|
(128,849 |
) |
|
|
(92,399 |
) |
|
|
(36,450 |
) |
その他の収入、純額 |
|
|
1,101 |
|
|
|
160 |
|
|
|
941 |
|
所得税前純収益 |
|
|
(127,748 |
) |
|
|
(92,239 |
) |
|
|
(35,509 |
) |
所得税の優遇 |
|
|
595 |
|
|
|
(200 |
) |
|
|
795 |
|
純収益 |
|
$ |
(127,153 |
) |
|
$ |
(92,439 |
) |
|
$ |
(34,714 |
) |
協力収入
2021年9月30日と2020年9月までの3カ月間の協力収入は多くない。さらなる資料については、本四半期報告10-Q表に記載されている監査を経ていない簡明総合財務諸表付記7を参照してください。
研究と開発費
2021年9月30日までの3カ月間の研究開発費は1.053億ドルだったが、2020年9月30日までの3カ月は7100万ドルだった。約3430万ドル増加しました主な理由は以下の通りです
一般と行政費用
2021年9月30日までの3カ月間、一般·行政費は2430万ドルだったが、2020年9月30日までの3カ月は2150万ドルだった。約280万ドル増加した主な理由は以下の通りです
その他の収入、純額
2021年9月30日までの3カ月間のその他の収入は110万ドルだったが、2020年9月30日までの3カ月の収入は20万ドルだった。この変化は，主に現金，現金等価物，有価証券の増加により2021年9月30日までの3カ月間の現金，現金等価物，有価証券の利息収入が増加したためである。
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2021年9月30日と2020年9月30日までの9ヶ月間の比較(単位：千)：
|
|
9月30日までの9ヶ月間 |
|
|
1号1号 |
|
||||||
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
変わる |
|
|||
収入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
協力収入 |
|
$ |
900,733 |
|
|
$ |
349 |
|
|
$ |
900,384 |
|
奨学金収入 |
|
|
1,331 |
|
|
|
— |
|
|
|
1,331 |
|
総収入 |
|
|
902,064 |
|
|
|
349 |
|
|
|
901,715 |
|
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究開発 |
|
|
304,163 |
|
|
|
184,581 |
|
|
|
119,582 |
|
一般と行政 |
|
|
78,675 |
|
|
|
62,442 |
|
|
|
16,233 |
|
総運営費 |
|
|
382,838 |
|
|
|
247,023 |
|
|
|
135,815 |
|
営業収入(赤字) |
|
|
519,226 |
|
|
|
(246,674 |
) |
|
|
765,900 |
|
その他の収入、純額 |
|
|
3,806 |
|
|
|
5,804 |
|
|
|
(1,998 |
) |
所得税前純収益 |
|
|
523,032 |
|
|
|
(240,870 |
) |
|
|
763,902 |
|
所得税支給 |
|
|
(4,123 |
) |
|
|
(956 |
) |
|
|
(3,167 |
) |
純収益(赤字) |
|
$ |
518,909 |
|
|
$ |
(241,826 |
) |
|
$ |
760,735 |
|
協力収入
2021年9月30日までの9カ月間の協力収入は9.007億ドル。2020年9月30日までの9カ月間の連携収入は多くない。連携収入の増加はVertexのA&R JDCAに関する9.0億ドルの前金によるものである.さらなる資料については、本四半期報告10-Q表に記載されている監査を経ていない簡明総合財務諸表付記7を参照してください。
研究と開発費
2021年9月30日までの9カ月間の研究開発費は3.042億ドルだったが、2020年9月30日までの9カ月の研究開発費は1兆846億ドルだった。約1兆196億ドル増加しました主な理由は以下の通りです
一般と行政費用
2021年9月30日までの9カ月間の一般·行政費は7870万ドルだったが、2020年9月30日までの9カ月は6240万ドルだった。約1630万ドル増加しました主な理由は以下の通りです
その他の収入、純額
2021年9月30日までの9カ月間のその他の収入は380万ドルだったが、2020年9月30日までの9カ月の収入は580万ドルだった。これは主に金利低下による2021年9月30日までの9ヶ月間の現金、現金等価物、有価証券の利息収入である。
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流動性と資本資源
2021年9月30日現在、私たちは約24.774億ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っており、そのうち約7.296億ドルが米国国外で保有されている。
2019年8月、公開市場販売契約を締結しましたSMJefferies LLCまたはJefferiesと協力して、この合意によれば、私たちは時々Jefferiesを通じて私たちの販売エージェントとして、私たちの普通株、1株当たり0.03スイスフランの額面、または2019年8月の販売協定の提供と販売を自己決定することができます。2020年12月、2019年8月の販売協定について、米証券取引委員会に目論見書補充書類を提出し、総収益総額3億5千万ドルに達する普通株、すなわち2020年のATMを随時発売した。2021年1月、私たちは2020年にATMで合計30万株の普通株を発行·売却し、平均価格は1株162.46ドル、総収益は4，670万ドルで、株式発行コスト70万ドルを差し引いた純収益となった。2021年、このお金に50万ドルの印紙税が追加的に支払われた。
2021年1月、2019年8月の販売協定について、米証券取引委員会に目論見書補充書類を提出し、総毛収入6.0億ドルの普通株を随時発売した。2021年9月30日までに、私たちは2021年のATMによって合計110万株の普通株を発行·売却し、平均価格は1株169.82ドル、総収益は1.778億ドル、株式発行コスト240万ドルを差し引いた。2021年には、この金額に180万ドルの印紙税が追加された。
設立以来、私たちの運営は主に損失と累積キャッシュフローが発生した。Vertexの連携収入とCasebiaの収益統合により，2019年12月31日までの年度および2021年9月30日までの9カ月でVertexの連携収入により利益が得られたが，今後数年は収益性を保つことができないと予想される。2019年12月31日までの年度と2021年9月30日までの9ヶ月を除いて、設立以来、毎年重大な純運営損失が発生しており、将来的には純運営損失が継続すると予想されています。2021年9月30日現在、24.774億ドルの現金、現金等価物、有価証券を保有しており、累計赤字は5470万ドル。私たちは少なくとも今後数年以内に、私たちが引き続き損失を受けると予想している。私たちは私たちの研究開発および一般的かつ行政費用が引き続き増加することを予想しているので、私たちは私たちの運営に資金を提供するための追加の資本が必要になり、私たちは公共またはプライベートエクイティや債務融資、戦略協力、または他の出所を通じて資金を調達することができる。
資金需要
私たちの資本の主な用途は、研究開発活動、報酬と関連費用、実験室と関連用品、法律およびその他の規制費用、特許訴訟申請と私たちが許可した知的財産権の維持コスト、上場企業の運営に関連するコストを含む一般管理コストに引き続き使用される予定です。われわれが行っている活動に関する費用は，特に研究·開発および臨床前·臨床活動を継続し，臨床前研究を開始し，最初の薬物応用を支援するため，前数時期より増加することが予想される。私たちはまた、私たちの製造インフラや施設を発展させる際に、巨額の資本支出が生じると予想している。
私たちの研究計画はまだ開発の初期段階にあるため、これらの努力の結果はまだ確定しておらず、現在または将来の候補製品の開発および商業化に成功するために必要な実際の金額は、承認されれば、あるいはいつ利益を達成することが可能かどうかを推定することはできない。私たちが相当な製品収入を生み出すことができる前に、もしあれば、私たちは株式融資、債務融資、そして私たちの協力合意に関連した支払いによって私たちの現金需要を満たす予定です。私たちはVertexとの協力に基づいて研究支払いを得る権利がある。また、私たちとVertexとの協力によると、私たちはすべての場合に製品ごとにお金を稼ぐ資格がある。この資金源を除いて、私たちは約束された外部流動性源を持っていない。私たちは、市場条件が有利な場合には、株式や債務証券を売却することで追加資金を調達する機会を考えるつもりだ。しかし，コロナウイルスの大流行を含め，我々普通株や他の生物製薬会社の取引価格は非常に不安定であった。したがって、私たちは私たちの普通株を売却することで資金を調達する困難に直面するかもしれないし、このような売却は不利な条項で行われるかもしれない。さらに、不況、不況、または他の持続的な不利な市場事件は、コロナウイルスの伝播を含めて、私たちの業務および私たちの普通株価値に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちが将来株式や債務証券を売却することで追加資本を調達すれば、私たちの株主の所有権権益は希釈されるだろう, これらの証券の条項は、清算または私たちの既存の株主の権利に悪影響を及ぼす他の特典を含むことができる。もし私たちが未来に協力計画を通じてより多くの資金を調達すれば、私たちは私たちの技術、未来の収入流、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利になるかもしれない条項で許可証を授与しなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じてより多くの資金を調達できない場合、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了することを要求されるかもしれません。あるいは私たちは自分で開発とマーケティングをより望んでいた候補製品の権利を与えます。
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展望
我々の研究開発計画とプロジェクトの進展に関する時間予想によると、既存の現金は、Vertexと協力して得られる可能性のある追加収益や、私たちが達成可能な他の融資取引に影響を与えることなく、少なくとも今後24ヶ月の運営費用および資本支出に資金を提供することができると予想される。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは予想よりも早く私たちの資本資源を使用することができる。私たちのプロジェクトの長期的な臨床発展を支援するために追加の資金が必要であることを考慮すると、市場条件が私たちに有利な時に追加の融資機会を考慮するつもりです。
私たちが収入を創出し、利益を達成する能力は、私たちの配信技術と私たちの遺伝子編集技術プラットフォームの開発、適切な候補製品を選択して開発すること、選択された候補製品の研究、臨床前および臨床開発を完成させること、臨床試験を達成するための候補製品の規制許可とマーケティング許可を得ること、候補製品のための持続可能かつ拡張可能な製造プロセスを開発すること、私たちが直接またはパートナーまたは流通業者と規制許可およびマーケティング許可を得る候補製品を発売し、商業化すること、私たちの候補製品に対する市場の受け入れ(承認が得られれば)、任意の相互競争を解決する技術および市場開発、を含む多くの分野での成功に大きく依存する。私たちが参加する可能性のある任意の協力、許可、または他の手配で有利な条件を交渉すること；私たちの協力者およびライセンシーと良好な関係を維持すること；特許、商業秘密および独自技術を含む私たちの知的財産権を維持、保護、拡大すること；および合格者を誘致、採用、および保留すること。
キャッシュフロー
次の表は、以下の各時期のキャッシュフロー情報(千単位)を提供する
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9月30日までの9ヶ月間 |
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1号1号 |
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2021 |
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2020 |
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変わる |
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経営活動提供の現金純額 |
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$ |
625,010 |
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$ |
(157,154 |
) |
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$ |
782,164 |
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投資活動のための現金純額 |
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(1,026,714 |
) |
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(336,926 |
) |
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(689,788 |
) |
融資活動が提供する現金純額 |
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244,646 |
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603,525 |
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(358,879 |
) |
為替レート変動が現金に与える影響 |
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(14 |
) |
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5 |
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(19 |
) |
現金純増(マイナス) |
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$ |
(157,072 |
) |
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$ |
109,450 |
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$ |
(266,522 |
) |
経営活動に使われている現金純額
2021年9月30日までの9カ月間、経営活動が提供した純現金は6.25億ドルだったが、2020年9月30日までの9カ月間、経営活動で使用された現金は1兆572億ドルだった。経営活動から提供された現金は7.822億ドル増加し、主に純収益が7.607億ドル増加したため、2020年9月30日までの9カ月の純損失2.418億ドルから2021年9月30日までの9カ月間の5.189億ドルに増加した。純収入の増加は主にVertexとA&R JDCAに関する9.00億ドルの前金によって推進されている。また、非現金支出は4300万ドル増加し、主に株式補償や減価償却増加と関係がある。この増加は，我々の臨床·臨床前段階計画支出の増加と，全体の増加を支援するために増加した賃金と賃金関連費用および運営資産と負債の純変化の2，160万ドルの減少によって相殺された。
投資活動のための現金純額
2021年9月30日までの9カ月間の投資活動用純現金は10.267億ドルだったが、2020年9月30日までの9カ月間は3兆369億ドルだった。投資活動のための現金純額が増加した要因は，有価証券および財産や設備の購入である。
融資活動が提供する現金純額
2021年9月30日までの9カ月間、融資活動が提供した純現金は2兆446億ドルだったが、2020年9月30日までの9カ月間は6.035億ドルだった。2021年9月30日までの9ヶ月間、融資活動が提供する現金純額はオプション行使収益を含み、発行コストを引いた。また，我々の公開市場販売協定に関する普通株140万株を発行したSM310万ドルの株式発行コストと220万ドルの印紙税を差し引くと、2.199億ドルの現金純収益が生じた。
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契約義務
我々の契約義務と約束の開示は，2021年2月16日に米国証券取引委員会に提出された2020年12月31日までのForm 10−K年次報告で報告されている。我々がこれまでForm 10-K年次報告で開示してきた契約承諾や義務と比較して、実質的な変化はない。
表外手配
2021年9月30日現在、米国証券取引委員会規則で定義された表外手配は適用されていません。
重要な会計政策と重大な判断と見積もり
私たちの財務状況と経営結果の討論と分析は、私たちがアメリカ公認会計原則に基づいて作成した財務諸表を基礎としている。私たちはいくつかの会計政策が私たちの歴史と未来の業績を知るために非常に重要だと思う。これらの特定の分野は、通常、推定を行う際に不確実な事項の判断および推定を要求するが、異なる推定を使用することができるはずであるが、これらの推定も合理的であるため、これらの政策をキーと呼ぶ。続いて、私たちは、以下でより詳細に説明するものを含む、私たちの推定と判断を評価する。吾らは過去の経験や当時の状況で合理的な他の特定市場や他の関連仮定に基づいて推定し、その結果が資産や負債の帳簿価値を判断する基礎となり、そのような資産や負債の帳簿価値は他の出所から容易に見えるわけではないと考えている。異なる仮定または条件では、実際の結果は、これらの推定値とは異なる可能性がある。
我々の最も重要な会計政策は、収入確認、可変利益実体、株式ベースの報酬に関する政策であり、2021年2月16日に米国証券取引委員会に提出された2020年12月31日までの10-K表年次報告で議論されている会計政策に変化はないと考えられる。
最近の会計公告
最近の会計声明の検討については、本四半期報告Form 10-Qに含まれる無監査簡明総合財務諸表付記1を参照されたい。
項目3.定性的と定量VE市場リスクの開示について
金利感度
私たちは金利の変化と関連した市場リスクに直面している。2021年9月30日現在、私たちは24.774億ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っており、主にアメリカ国債と政府機関証券、社債、商業手形、通貨市場口座に投資し、アメリカ政府機関証券に投資している。これらのツールの保守的な性質のため、私たちは金利リスクに重大なリスクがあるとは思わない。金利が1%増加または減少すれば、私たちのポートフォリオの公正な価値は些細な額を増加または減少させるだろう。
外貨為替リスク
私たちの海外業務のため、私たちは外貨為替レート変動のリスクに直面しています。主にスイスフランとポンド対ドルの為替レートです。現在のリスクは主に現金、売掛金、および会社間の売掛金と支払金から来ている。為替レートの変化は私たちの総合経営報告書に影響を与え、異なる時期間の比較を歪める。これまで、外貨取引損益は私たちの財務諸表に大きな影響を与えておらず、私たちも何の外貨リッジ取引も行っていません。
項目4.制御プログラムがあります
経営陣の私たちの開示制御と手続きの評価
我々は、1934年の証券取引法に基づいて提出または提出された報告書において開示を要求する情報を確保するために、開示制御および手順を維持する。(1)米国証券取引委員会規則および表に指定された期間内に記録、処理、集約および報告すること、(2)開示すべき情報をタイムリーに決定するために、私たちの経営陣に蓄積され、伝達される。
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2021年9月30日現在、我々の経営陣は、最高経営者及び最高財務官の参加の下、我々の開示制御及び手続(1934年証券取引法第13 a−15(E)及び15 d−15(E)条に規定されている)の有効性を評価している。我々の経営陣は，どのような制御やプログラムも，どんなに設計や操作が良好であっても，その目標を実現するために合理的な保証を提供することしかできず，管理層は，可能な制御とプログラムのコスト-収益関係を評価する際にその判断を適用しなければならないことを認識している.我々の最高経営責任者及び最高財務責任者は、上記の評価に基づいて、2021年9月30日現在、我々の開示制御及び手続は合理的な保証レベルで有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
2021年9月30日までの四半期内に、1934年の証券取引法により公布された規則13 a-15(F)と15(D)-15(F)で定義された財務報告内部統制は変化せず、これらの変化は私たちの財務報告内部統制に大きな影響を与えたり、合理的な可能性が財務報告内部統制に大きな影響を与えたりする。
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第2部-その他情報.情報
項目1.法律規定法律手続き。
通常の業務の過程で、私たちは時々私たちの知的財産権(いくつかの許可内の知的財産権を含む)、商業手配、その他の事項に関連する訴訟、調査、法的手続き、および訴訟脅威に関連する。このような訴訟は、米国特許商標局および欧州特許庁が、我々の知的財産権(いくつかの認可内の知的財産権を含む)に関連する準訴訟、当事者間の行政訴訟を含むことができる。現在、私たちの経営陣は、私たちに対するクレームや行動が私たちの業務に大きな悪影響を及ぼす可能性がないと考えています。
2020年12月31日までの財政年度のForm 10−K年度報告では，これまでに開示された法的手続きについては，実質的な進展はなかった2021年2月16日に米国証券取引委員会に提出される。
プロジェクト6.eXhibit
本四半期報告10-Q表の一部として提出された展示品は、次の展示品インデックスに記載されています。
展示品 番号をつける |
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書類説明 |
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31.1* |
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2002年サバンズ·オキシリー法第302条による最高経営責任者の認証 |
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31.2* |
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2002年サバンズ·オキシリー法第302条に基づく首席財務官の認証 |
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32.1*+ |
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2002年にサバンズ·オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条による認証 |
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101.INS* |
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連結されたXBRLインスタンス文書−インスタンス文書は、そのXBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、相互作用データファイルには表示されない。 |
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101.SCH* |
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イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 |
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101.CAL* |
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インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 |
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101.DEF* |
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インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する |
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101.LAB* |
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XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する |
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101.PRE* |
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インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント |
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104* |
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表紙インタラクションデータファイル(添付ファイル101に含まれる適用分類拡張情報を含むイントラネットXBRL形式である。*) |
*アーカイブをお送りします。
+添付の添付ファイル32.1に添付されている認証は、米国証券取引委員会に提出されたものとみなされてはならず、参照によってCRISPR治療会社が1933年の証券法(改訂本)または1934年の“証券取引法”(改訂本)に従って提出された任意の文書に組み込まれてはならない。この文書が本10-Qフォームの日付の前または後に作成されているにもかかわらず、文書に含まれる任意の一般的な登録言語にかかわらず。
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登録する解決策
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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CRISPR治療会社 |
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日付：2021年11月3日 |
差出人： |
/s/Samarth Kulkarni |
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サマーズ·クルカルニ |
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最高経営責任者 |
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(首席行政主任) |
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日付：2021年11月3日 |
差出人： |
/s/ブランドン·スミス |
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ブランドン·スミス |
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首席財務官 |
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(首席財務官) |
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