アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，20549
表
(マーク1)
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1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
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1934年証券取引法第13条又は15(D)条に基づいて提出された |
手数料書類番号
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
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(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
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(税務署の雇用主 識別番号) |
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(主にオフィスアドレスを実行) |
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(郵便番号) |
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( (登録者の電話番号、市外局番を含む)
同法第12条(B)に基づいて登録された証券： |
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クラスごとのタイトル |
取引記号 |
所在する取引所名を登録する |
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それは.. |
登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13または15(D)節に提出されたすべての報告を提出したかどうか、および(2)このような提出要求を過去90日以内に遵守してきたかどうかを、再選択マークで示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小報告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい
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大型加速ファイルサーバ |
☐ |
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ファイルマネージャを加速する |
☐ |
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☒ |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する☐
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです
2021年11月3日までに
前向きに陳述する
このForm 10-Q四半期報告書には、リスクと不確定要因に関する前向きな陳述が含まれている。我々は1995年の個人証券訴訟改革法と他の連邦証券法における安全港条項に基づいてこのような前向きな声明を行った。本稿では，歴史的事実に関する陳述を除くすべての陳述は前向き陳述である.場合によっては、前向きな陳述は、“可能”、“予想”、“すべき”、“予想”、“意図”、“計画”、“予想”、“信じ”、“推定”、“予測”、“予測”、“潜在”、“継続”またはこれらの用語または他の同様の用語の否定的意味によって識別することができる。これらの前向きな陳述は、以下の態様に関する陳述を含むが、これらに限定されない
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私たちの研究開発は成功しました |
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私たちの候補製品の臨床試験の開始、進捗、時間、コスト、結果 |
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私たちの候補製品の規制承認に関連する時間とコスト |
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私たちは第三者と協力して成功しました |
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製造プロセスおよび製造製品の開発に関連する進捗、時間およびコスト、および第三者製造業者とのプロトコル |
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私たちの商業化活動の進捗とコストは |
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私たちが候補商品をマーケティングし販売する際に発生する費用は |
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私たちの候補製品を販売することによる収入は |
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相互競争や相補的な技術発展が現れています |
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私たちが構築する可能性のある追加的な協力、許可、または他の手配の条項と時間 |
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事業、製品、技術を買収する |
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私たちはもっと多くのインフラと内部システムを実施する必要がある |
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私たちの製品開発と将来の潜在的な商業化努力を支援し、上場企業として運営できるように、人員、財務、管理情報システムを増やす必要があります |
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重大な公衆衛生問題の発展は、新型コロナウイルスの爆発或いはその他の全世界の大流行、及びそれと新冠肺炎の現在と未来が著者らの臨床試験、業務運営と資金需要に与える影響を含む |
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他のリスクと不確実性は、第2部1 A項に記載されたリスクと不確実性を含む。“リスク要因”です |
本四半期報告中の10-Q表の任意の前向き陳述は、既知と未知のリスク、不確定性およびその他の要素に関連し、未来の事件または私たちの未来の財務表現に対する私たちの現在の見方を反映しており、私たちの実際の結果、表現または成果は、これらの前向き陳述と明示的または暗示的な任意の未来の結果、表現または成果とは大きく異なる可能性がある。他に加えて、実際の結果が現在の予想と大きく異なることをもたらす可能性のある要因は、第2の部分1 Aの項に列挙された要因を含む。リスク要因“および本四半期報告書10-Q表の他の部分。このような不確実性を考慮して、あなたはこのような前向きな陳述に過度に依存してはいけない。法的要求がない限り、私たちは未来に新しい情報があっても、これらの前向きな陳述を任意の理由で更新または修正する義務がない。
このForm 10-Q四半期報告書はまた、いくつかの医療条件の発症率および流行率に関するデータを含む、私たちの業界、私たちの業務、およびいくつかの疾患の市場の推定、予測、および他の情報を含む。見積り，予測，予測，市場研究や類似方法に基づく情報自体は不確定要素の影響を受け，実際のイベントや状況はその情報に反映されるイベントや状況とは大きく異なる可能性がある.他に明確な説明がない限り、私たちは、報告、研究調査、研究、および市場研究会社および他の第三者によって準備された類似データ、業界、医療および一般出版物、政府データ、および同様のソースから、これらの業界、商業、市場、および他のデータを取得する。
Synlogic社
Form 10-Q四半期レポート
カタログ
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ページ |
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第1部-財務情報 |
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項目1.財務諸表 |
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監査されていない総合貸借対照表 |
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1 |
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監査されていない合併経営報告書と全面赤字 |
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2 |
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監査されていない株主権益合併報告書 |
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3 |
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監査されていないキャッシュフロー統合レポート |
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4 |
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監査されていない合併財務諸表の付記 |
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5 |
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項目2.経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析 |
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プロジェクト3.市場リスクに関する定量的·定性的開示 |
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項目4.制御とプログラム |
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第2部-その他の資料 |
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項目1.法的訴訟 |
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第1 A項。リスク要因 |
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第二項株式証券の未登録販売及び収益の使用 |
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項目3.高級証券違約 |
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プロジェクト4.鉱山安全情報開示 |
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項目5.その他の情報 |
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項目6.展示品 |
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サイン |
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Synlogic，Inc.およびその子会社
監査されていない総合貸借対照表
(単位は千で、シェアは含まれていない)
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2021 |
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2020 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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短期有価証券 |
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売掛金 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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財産と設備、純額 |
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使用権--資産経営リース |
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制限現金 |
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研究開発費を前払いし，当期分の純額 |
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その他の資産 |
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総資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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費用を計算する |
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収入を繰り越す |
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レンタル負債--レンタル経営 |
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融資リース義務 |
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流動負債総額 |
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長期負債： |
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賃貸負債--レンタルを経営し、当期分を差し引く |
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融資リース債務、当期分を差し引く |
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その他長期負債 |
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長期負債総額 |
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引受金及び又は有事項(付記11) |
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株主権益 |
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普通株、$ |
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追加実収資本 |
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その他の総合収益を累計する |
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赤字を累計する |
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株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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付記は監査されていない総合財務諸表の構成要素だ。
1
Synlogic社そして付属会社
監査されていない合併経営報告書と全面赤字
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
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次の3か月まで |
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現在までの9ヶ月間で |
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2021年9月30日 |
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2020年9月30日 |
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2021年9月30日 |
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2020年9月30日 |
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収入.収入 |
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運営費用： |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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その他の収入(支出)： |
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利子と投資収入 |
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利子支出 |
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その他の費用 |
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その他の収入，純額 |
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純損失 |
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1株当たり純損失--基本損失と赤字 |
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加重平均発行済み普通株式-基本と希釈後の普通株式 |
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総合的な損失： |
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純損失 |
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有価証券が純収益を実現していない |
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総合損失 |
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付記は監査されていない総合財務諸表の構成要素だ。
2
Synlogic社そして付属会社
監査されていない株主権益合併報告書
(単位は千で、シェアは含まれていない)
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普通株 額面0.001ドル |
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その他の内容 支払い済み |
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積算 他にも 全面的に |
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積算 |
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合計する |
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株 |
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金額 |
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資本 |
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収入(損) |
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赤字.赤字 |
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株権 |
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2021年9月30日までの3ヶ月 |
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2021年6月30日の残高 |
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普通株を発行して得られる収益は，発行コストを差し引く |
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オプションの行使 |
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従業員株購入計画による普通株の発行 |
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制限株を廃止する |
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株式ベースの報酬費用 |
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証券が収益を実現しない |
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純損失 |
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2021年9月30日の残高 |
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2020年9月30日までの3ヶ月間 |
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2020年6月30日の残高 |
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従業員株購入計画による普通株の発行 |
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オプションの行使 |
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ATM発行に関する普通株式発行による収益は，発行コストを差し引く |
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制限株を廃止する |
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株式ベースの報酬費用 |
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証券が収益を実現しない |
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純損失 |
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2020年9月30日の残高 |
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2021年9月30日までの9ヶ月間 |
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2020年12月31日残高 |
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ATM発行に関する普通株式発行による収益は，発行コストを差し引く |
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普通株を発行して得られる収益は，発行コストを差し引く |
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オプションの行使 |
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制限株を発行する |
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従業員株購入計画による普通株の発行 |
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従業員の源泉徴収税金の支払いによる制限的な株式奨励 |
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制限株を廃止する |
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株式ベースの報酬費用 |
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証券が収益を実現しない |
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純損失 |
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2021年9月30日の残高 |
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2020年9月30日までの9ヶ月間 |
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2019年12月31日の残高 |
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従業員株購入計画による普通株の発行 |
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オプションの行使 |
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制限株を発行する |
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ATM発行に関する普通株式発行による収益は，発行コストを差し引く |
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制限株を廃止する |
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株式ベースの報酬費用 |
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証券が収益を実現しない |
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( |
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純損失 |
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2020年9月30日の残高 |
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$ |
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付記は監査されていない総合財務諸表の構成要素だ。
3
Synlogic社そして付属会社
監査されていないキャッシュフロー統合レポート
(単位：千)
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9か月で終わる |
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|
9か月で終わる |
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2021年9月30日 |
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2020年9月30日 |
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経営活動のキャッシュフロー： |
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純損失 |
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純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
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減価償却 |
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株式ベースの報酬費用 |
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投資証券の付加価値/償却 |
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経営的リース使用権資産帳簿金額が減少 |
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経営性資産と負債変動状況： |
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売掛金 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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研究開発費を前払いし，当期分の純額 |
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売掛金と売掛金 |
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収入を繰り越す |
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リース負債を経営する |
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その他長期負債 |
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その他の資産 |
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経営活動のための現金純額 |
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投資活動によるキャッシュフロー： |
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有価証券を購入する |
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有価証券の満期収益 |
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有価証券を償還して得た金 |
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財産と設備を購入する |
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投資活動が提供する現金純額 |
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資金調達活動のキャッシュフロー： |
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融資リース債務の支払い |
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普通株を発行して得られる収益は，発行コストを差し引く |
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市場発行に関する普通株発行による収益は，発行コストを差し引く |
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従業員の株式購入と株式オプション行使の収益 |
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限定的な株式奨励に関する従業員の源泉徴収税を支払う |
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融資活動が提供する現金純額 |
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現金、現金等価物、および限定的な現金の純増加 |
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期初現金、現金等価物、および限定現金 |
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期末現金、現金等価物、および制限現金 |
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非現金投資活動の追加開示： |
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経営賃貸義務により取得した資産 |
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売掛金及び売掛金に含まれる財産及び設備購入 |
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非現金融資活動の追加開示： |
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融資リース下の購入 |
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売掛金と売掛金に含まれる発行コスト |
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利子を支払う現金 |
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$ |
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$ |
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付記は監査されていない総合財務諸表の構成要素だ。
4
Synlogic社そして付属会社
監査されていない合併財務諸表の付記
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(1) |
業務的性質 |
組織する
Synlogic社及びその完全所有と合併の子会社(Synlogic或いは当社)は臨床段階の生物製薬会社であり、合成生物薬物の薬物発見と開発に集中している。合成生物薬物はSynlogicの特許薬物発見と開発プラットフォームから産生され、合成生物学の重複可能、モジュール化方法を用いて有益な微生物を開発し、これらの微生物は重要な治療機能を実行または提供する。合成生物薬物は有毒物質の代謝或いは欠損或いは損傷の代謝経路を補うことを目的としている。Synlogicの目標は，合成生物薬を発見·開発し，最終的に商業化することである。設立以来，同社はそのほとんどの努力をその候補製品の研究·開発に投入してきた
2017年8月28日、2017年5月15日現在の合併再編協定および計画(合併合意)、Synlogic，Inc.(前身はMirna Treateutics，Inc.(ナスダック株式コード：MIRN)(Mirna))により、私営会社Synlogicとの業務統合が完了し、この合意によると、私営SynlogicエンティティはMirnaの完全子会社として存続(合併)している。統合が完了すると，Mirnaはただちに“Synlogic，Inc.”と名前を変更する.(ナスダック：SYBX)。
リスクと不確実性
2021年9月30日現在、同社は約
スタートアップ段階にある会社として、会社は他の生命科学会社と同じリスクに直面しており、追加資本の調達、競争相手の新技術革新の開発、臨床前と臨床研究失敗のリスク、その候補製品の臨床試験における安全性と有効性、契約研究機関(CRO)と契約製造機関(CMO)などの外部機関に依存するリスク、監督審査過程、会社製品が一旦承認された後の市場のそれに対する受け入れ程度、マーケティングと販売歴史の不足、キーパーソンへの依存及びノウハウの保護を含むが、これらに限定されない。同社の治療計画は現在商業化前の段階にあり、早期開発から発見まで、広範な臨床前と臨床テスト及び監督部門の承認を含め、大量の追加的な研究と開発が必要となり、その後、任意の候補製品を商業化することができる。このような努力は大量の追加資本、十分な人員、インフラ、そして広範囲なコンプライアンス報告能力を必要とする。企業の研究·開発が成功することは保証されず、会社の知的財産権が十分に保護される保証はなく、開発されたいかなる製品も必要な監督管理承認を得ることが保証されない、またはいかなる承認された製品も商業的に実行可能であることは保証されない。同社の製品開発努力が成功しても、同社がいつ(あれば)製品販売から収入を得るかは定かではない。同社は、利益が達成されない限り、追加資本を調達するか、または戦略的協力またはパートナー関係のような他のソースから融資を得る必要があるかもしれない。
|
(2) |
重要会計政策の概要 |
会社が2021年3月25日に米国証券取引委員会(SEC)に提出した10-K表年次報告(すなわち2020年年報)では、会社が2020年12月31日までおよび12月31日までの年度監査財務諸表に記載されている重要な会計政策とその付記は、2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月間に大きな変化はなかった
陳述の基礎
添付されている2021年9月30日まで、2021年と2020年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の合併財務諸表と関連開示は監査されておらず、米国公認会計原則(GAAP)とアメリカ証券取引委員会中期財務諸表の規則と規定に基づいて作成されている。したがって、それらは、GAAPによって要求される完全な財務諸表に必要なすべての情報および付記を含まない。これらの中期総合財務諸表は、会社の2020年および2019年に監査された総合財務諸表および会社の2020年年報に含まれる付記と一緒に読まなければなりません。本明細書に含まれる総合貸借対照表は、この日現在の監査財務諸表からのものであるが、以下の要件の付記を含むすべての開示は含まれていない
5
完全な財務諸表の公認会計原則に適用される。経営陣は、監査されていない中期総合財務諸表は、正常と経常的な調整を含む当社の年度財務状況と経営業績に必要なすべての調整に反映されていると考えている2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月 そして 2020それは.臨時期間の業務結果は、必ずしも12月31日終了年度の予想結果を示しているとは限らない2021または他の移行期間や未来の年や期間。
合併原則
付随する連結財務諸表は、Synlogicおよびその完全子会社の勘定を含む。合併では、すべての会社間口座と取引がキャンセルされた。
最近採用された会計公告
FASBは2020年10月に改正案ASU 2020-08を発表しました特別テーマ310-20の“受取不能費用およびその他の費用”の編纂改善ASU 2017-08のガイドラインによると売掛金--払い戻し不可能な費用およびその他のコスト(小テーマ310-20)：購入した償還可能な債務証券の割増償却修正案は、複数の償還日を有する償還可能債務証券が第310-20-65-2項の範囲内にあるかどうかを再評価することを会社に要求するこの改正案は、2020年12月15日以降の財政年度と当該財政年度内の移行期間内に有効である。会社は新しいガイドラインを採用しました
最近発表された声明
2016年6月、FASBはASU 2016-13を発表した財務諸表における信用損失の計量それは.新しい標準要求は、余剰コストによって計量された金融資産と売却可能な債務証券と関連する予想信用損失は信用損失準備に計上すべきである。また、債務証券を売却して確認できる信用損失金額を帳簿価値が公正価値を超える金額に制限し、公正価値が増加した時に販売前に確認した信用損失を要求する。2019年11月、FASBはASU 2019-10を発表しました金融商品--クレジット損失(トピック326)、デリバティブおよびヘッジ(トピック815)およびレンタル(トピック842)：発効日いくつかの会社の施行日が修正された。この基準は，2022年12月15日以降に開始される年度と中期の小報告会社になる資格のある上場企業に適用される。できるだけ早く採用できます。同社は現在、ASU 2016-13年度および関連更新が連結財務諸表および開示に及ぼす潜在的な影響を評価している。
FASBは2021年5月に“会計基準”を発表した標準更新2021-04—発行者による独立持分分類書面コールオプションのいくつかの修正または交換の会計処理それは.この基準は、発行者が株式または費用の調整として修正または交換確認をすべきかどうかを決定するための原則に基づくフレームワークを提供する同社は現在、ASU 2021-04が連結財務諸表および開示に及ぼす潜在的な影響を評価している。
当社は最近発表された他の会計声明を評価し、最近発表されたまだ発効していない基準は採用後に会社の財務状況や経営結果に実質的な影響を与えないと結論した。
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(3) |
金融商品の公正価値 |
以下の表は，当社が公正価値に応じて恒常的に計測する資産の情報を提供し，付記2で述べたように，当社がその等公正価値を決定するための評価技術の公正価値レベルを示している重要な会計政策の概要会社の2020年年次報告書に含まれる監査された財務諸表に含まれる
同社のポートフォリオには多くの固定収益証券が含まれており、これらの証券はいつも毎日取引されているわけではない。そのため、同社が使用する定価サービスは、基準収益率、同種証券の基準、業界グループやマトリックス定価などの過程で他の適用可能な情報を適用して評価を準備している。また、モデルフローを用いて金利の影響を評価し、早期返済案を作成する。これらのモデルは，関連する信用情報，知覚された市場動向，業界ニュース，経済事件を考慮している.これらのモデルの入力には、基準収益率、報告された取引、ブローカー見積、発行者利益差、および他の関連データが含まれる可能性がある。
6
当社は、2021年9月30日と2020年12月31日まで、公正価値の恒常的に計量された資産を以下のように分類しています(千計)
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報告日の公正価値計量使用 |
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九月三十日 |
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イベント中の見積もり まったく同じ市場 資産 |
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大切な他の人 観測可能入力 |
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意味が重大である 観測不可能な入力 |
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説明する |
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2021 |
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(レベル1) |
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(レベル2) |
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(レベル3) |
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貨幣市場基金 |
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$ |
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$ |
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$ |
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商業手形(現金及び現金等価物に含まれる) |
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— |
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商業手形(有価証券に含まれる) |
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会社債務証券 |
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アメリカ政府機関証券と国債 |
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合計する |
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$ |
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報告日の公正価値計量使用 |
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十二月三十一日 |
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イベント中の見積もり まったく同じ市場 資産 |
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|
大切な他の人 観測可能入力 |
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意味が重大である 観測不可能な入力 |
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説明する |
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2020 |
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(レベル1) |
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(レベル2) |
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(レベル3) |
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貨幣市場基金 |
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$ |
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$ |
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$ |
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商業手形 |
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会社債務証券 |
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アメリカ政府機関証券と アメリカ国債 |
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合計する |
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$ |
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$ |
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2021年9月30日及び2020年12月31日の現金等価物、前払い支出及びその他の流動資産、売掛金及び売掛金は、その短期満期日により公正価値に近い金額で入金される。2021年9月30日と2020年12月31日の融資リース義務は、市場金利に近い金利で利上げされるため、公正価値に近い。
|
(4) |
売却可能な投資 |
次の表は、2021年9月30日と2020年12月31日に保有する売却可能な証券(単位：千)：をまとめています
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2021年9月30日 |
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原価を償却する |
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未実現総額 利得 |
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未実現総額 損 |
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公正価値 |
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商業手形 |
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会社債務証券 |
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アメリカ政府機関証券 |
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合計する |
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2020年12月31日 |
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原価を償却する |
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未実現総額 利得 |
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未実現総額 損 |
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公正価値 |
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商業手形 |
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会社債務証券 |
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アメリカ政府機関証券 |
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合計する |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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2021年9月30日までに保有するすべての証券の契約満期日は12カ月以下である。いくつありますか
7
一つの投資の帳簿価値は合理的ではありませんしばらくの間それは.減値が非一時的減値であるかどうかを決定するために，当社は能力の有無や市場価格が回復するまで投資に関する投資を保有する意向があるかどうかを考慮し，投資コストが回収可能な証拠が逆の証拠を超えているかどうかを検討する。“会社”ができた
売却投資の実現収益と損失総額は会社の総合経営報告書にとって重要ではない。
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(5) |
財産と設備、純額 |
財産と設備、純額は以下の部分からなる(千計)
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2021 |
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2020 |
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実験室装置 |
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$ |
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$ |
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コンピュータとオフィス機器 |
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家具と固定装置 |
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賃借権改善 |
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建設中の工事 |
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減価償却累計を差し引く |
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( |
) |
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$ |
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(6) |
費用を計算する |
計算すべき費用には、以下の項目が含まれる
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九月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2021 |
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2020 |
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給与関連の |
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専門費 |
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研究開発 |
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他にも |
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(7) |
株主権益 |
2019年6月、当社はイチョウ生物工学会社(Ginkgo Bioworks，Inc.)に発表した
同社は以前、Cowen and Company、LLC(Cowen)と市場(ATM)発売計画について販売合意に達し、2017年10月13日に発効した。ATM機の発行において、取引所上場会社は指定されたブローカーを通じて現在の市場価格で二級取引市場に新たに発行された株を徐々に売却している。2021年3月31日までの3ヶ月間で
8
2021年7月、当社はJefferies，LLC(Jefferies)とATM機について新しい販売協定を締結し、この合意により、当社は時々適宜その普通株の株式を発行及び売却することができ、総販売収益は最高$に達することができる
Synlogicが最近発行した普通株式
2021年4月、同社は販売した
2021年9月に会社が販売しました
会社はすでに未来の発行のために以下の普通株を予約しており、これらの普通株は事前融資承認株式証を行使する可能性があり、株式オプションの行使と従業員の株式購入計画と関係がある
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2021年9月30日 |
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事前融資権証に基づいて発行できる普通株 |
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普通株購入オプションを行使することができる |
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従業員株購入計画 |
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合計する |
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(8) |
持分報酬と持分インセンティブ計画 |
株式計画
その会社は現在3つの活発な株式計画を持っている
2015年株式インセンティブ奨励計画(2015計画)の常青木条項によると、毎年発行可能な普通株式数の増加を許可しており、当社は補足している
2015年従業員株購入計画(ESPP)の常青木条項によると、この条項は毎年発行可能な普通株数を増加させることを許可しており、同社は補足した
2021年9月30日までに
当社の持分計画の完全な説明については、付記9を参照されたい持分報酬と持分インセンティブ計画会社の2020年年報で。
9
株式オプション
下表は2021年9月30日までの9ヶ月間の株式オプション活動をまとめたものである。
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未償還株式オプション |
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重みをつける |
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平均値 |
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重みをつける |
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残り |
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骨材 |
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平均値 |
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契約書 |
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固有の |
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量 |
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トレーニングをする |
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用語.用語 |
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価値がある (a) |
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オプション |
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値段 |
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(単位：年) |
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(単位：千) |
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2020年12月31日現在返済していません |
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授与する |
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鍛えられた |
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取消·没収 |
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2021年9月30日現在の未返済債務 |
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帰属または予想は2021年9月30日に帰属する |
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2021年9月30日に行使できます |
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(a) |
総内在価値とは、2021年9月30日と2020年12月31日のオプションの行権価格と関連する普通株の公正市場価値との差額である |
2021年9月30日までに
制限普通株
次の表に2021年9月30日までの9カ月間の限定株式活動を示す
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制限株奨励 |
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重みをつける 平均値 授与日 |
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授与する |
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2021年9月30日に帰属していない |
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2021年9月30日までに
従業員株購入計画
ESPPは補償計画とされており、関連補償コストは6ヶ月の要件期間内に支出される。2021年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の補償費用は#ドルです
10
持分補償
会社が記録した株式ベースの報酬支出総額は約#ドルである
次の表は、2021年9月30日と2020年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の総合経営報告書内の株式ベースの報酬支出と全面赤字(単位：千)をまとめています
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9月30日までの3ヶ月間 |
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9月30日までの9ヶ月間 |
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研究開発 |
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次の表は、2021年9月30日と2020年9月30日までの3ヶ月と9ヶ月の株式報酬支出(単位：千)を奨励タイプ別にまとめています
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9月30日までの3ヶ月間 |
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9月30日までの9ヶ月間 |
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従業員株購入計画 |
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(9) |
協力協定 |
羅氏協力
2021年6月、会社はF.Hoffmann-La Roche Ltd(羅氏バーゼル)とHoffmann-La Roche Inc.(羅氏米国、および羅氏バーゼル、羅氏)とパイロット協力とオプション協定(羅氏協力とオプション協定)を締結した。ロ氏の協力とオプション協定の条項によると、同社と羅氏は協力を求め、炎症性腸疾患を治療する未開示の新しい標的(候補製品)を解決するために、合成生物薬を研究·臨床前に開発する
羅氏の協力とオプション協定によると、羅氏は前払いした返却不可能な技術アクセス料$を会社に支払うことに同意した
“羅氏協力とオプション協定”によると、この合意期間内に、双方が“羅氏協力とオプション協定”の下での義務を履行した場合にのみ、双方は、それによって制御される特定の知的財産権及びノウハウの非排他性、譲渡不可、再許可不可、印税免除の権利及び許可を他方に付与している。双方は羅氏協力とオプション合意基本研究計画の実行状況を監督·管理するための共同研究委員会(JRC)を設置する
羅氏協力とオプション協定には各種の陳述、保証、契約、賠償とその他の習慣条項が含まれている。研究計画のいくつかの部分がいくつかの成功基準に達した場合、羅氏は書面通知を受けた後、直ちに羅氏の協力とオプション協定を終了するか、または九十(90)日前に会社に書面通知を出すことができる。いずれの一方も他方が治癒していない実質的な違約が発生した場合，羅氏協力とオプション合意を終了することができる。
この研究と開発は会社が約
当社はASC 606に基づいてこのスケジュールを評価した顧客との契約収入から契約相手の方羅氏は顧客であると結論した。当社は同社が以下のような重大な約束をしたことを決定した
11
会社羅氏へ手配当初：(1)非独占免版税研究開発許可，(2)研究計画下での臨床前活動の研究開発サービス，(3)) 暗黙的更新オプション 羅氏が契約を中止しないことを決定して生まれた; (4) その会社の司法参与推薦委員会；及び(5)さらなる開発交渉のための最終CLAの独占権利商業化しています製品候補のそれは.同社はライセンスと研究開発活動の間に違いがないことを確認した研究開発活動が行われていない場合には，ライセンスの価値が限られているからである. 当社のp司法協力委員会への参加は数量的にも品質的にも関係ないと決定されたため、義務履行から除外された。そこで当社はそれに関連する約束ライセンスと研究開発サービスは単一の履行義務に統合されなければならない
同社は次に、研究計画で定義された3つの研究段階に関する記念碑的支払い、およびCLAの交渉および締結のオプションを評価し、羅氏に実質的な権利を提供しているかどうかを決定した。同社は、このオプションは顕著かつ増分的な割引で発行されていないため、実質的な権利を提供しないと結論している。したがって、それらは最初から契約履行義務から除外された。ロ氏がオプションを行使することを選択した場合，追加の対価格は取引価格に追加され，それによって生じる履行義務に割り当てられる.
これらの評価をもとに、同社は、羅氏協力とオプション協定開始時に、(1)非独占許可と(2)研究·開発活動を含む業績義務を決定した。
手配開始時には、取引価格は$のみとなります
2021年6月、会社は第1段階の研究計画とドルの研究開発サービスを開始した
ロ氏協力とオプション合意下での業績義務に関する収入は，研究開発サービスが生成されたフルタイム等価物に基づいて入力法を用いて提供されていることが確認された.統制権の移転は時間の経過とともに発生し、経営陣から見れば、履行義務の履行に進展する最適な測定基準である。受け取った収入が確認されていない金額は会社の総合貸借対照表に繰延収入を計上する。
同社は$を確認した
イチョウ協力
2017年、同社はイチョウと技術協力を確立した。2019年6月、会社はイチョウとの協力を拡大し、工学微生物治療製品の開発について合意した(付記7参照)。2019年の拡大協定によると、当社はイチョウに#ドルを前払いしました
AbbVie協力協定
2020年5月，AbbVieとの協力中止を発表し，クローン病や潰瘍性大腸炎を含む各種IBDの治療のための合成生物薬の開発を行った。終了後，IBDに対するすべてのエフェクターのためにこれらと新しいIBD合成生物薬を開発する権利を新たに獲得した。これにより私たちの専門知識を活用してストレスに対応することができます
12
工学、数量生物学、規制、製造は、私たちが完全に所有するGIベースのプロジェクトの組み合わせを拡大し、IBDを含めています。私たちはさらにこれらのIBDプロジェクトと協力する権利を再獲得した
AbbVie協定に規定されている履行義務に関する収入が確認されているため、研究·開発サービスは発生するフルタイム等価物に基づいて入力法を用いて提供される。研究と開発活動は約一定期間行われる予定である
会社は認識しています
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(10) |
1株当たり純損失 |
1株当たりの基本純損失は，期間内に発行された普通株の加重平均を用いて計算した。1株当たりの純損失は、期間内に発行された普通株の加重平均株式数の和で計算され、償却すれば、非帰属制限普通株および発行された株式オプションを含む普通株潜在株式数の加重平均が計算される。2019年6月、会社が販売
当社の潜在的希薄化株式は、発行された株式オプションと帰属していない限定的な普通株/単位を含み、普通株等価物とみなされ、その影響が希薄化された場合にのみ1株当たりの純損失を計上する
以下の潜在普通株は期末既発行金額で示されており、指す期間の普通株株主が1株当たりの純損失を占めるべき計算範囲には計上されておらず、これらの株式を計上することで逆償却効果が生じるからである
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9月30日まで |
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2021 |
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非既得性制限普通株奨励 |
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普通株購入の未償還オプション |
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ESPPによって発行可能な潜在株 |
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引受金とその他の事項 |
正常業務過程において、会社が経営する業界は特許法律要求の影響を受けやすいため、会社は法的訴訟、クレーム、訴訟の影響を受ける可能性がある。法律訴訟やクレームの推定損失が可能かつ推定可能な場合、当社はこのような損失を会計処理します。これらの事項に関連する法的費用は発生時に費用を計上する。当社は現在、いかなる重大な法的手続きの当事者でもありません
会社が2020年12月31日まで及び12月31日までの総合財務諸表に記載されている承諾と、会社が2021年3月25日に米国証券取引委員会に提出した10−K表年報に含まれる関連付記は、2021年9月30日までの9ヶ月以内に大きな変化はない
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(12) |
関係者取引 |
2019年6月、同社はイチョウとの協力を拡大し、工学微生物治療製品の研究開発について合意した。2021年9月30日現在、イチョウ所有
協定によると、会社は銀杏に#ドルの前金を支払った
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項目2.経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析
前向き情報
中期財務諸表及び本経営陣の財務状況及び経営成果の検討及び分析は、当社の2020年及び2019年12月31日までの年度の監査財務諸表及び付記とともに読まなければならず、この等の財務諸表及び付記は、2021年3月25日に米国証券取引委員会に提出された10−K表年報(2020年年報)を含む。歴史情報のほかに、本検討·分析には、改正された1933年の証券法第27 A条(“証券法”)と改正された1934年の証券取引法第21 E条(“取引法”)に該当する前向きな陳述が含まれている。ページからの“リスク要因”を参照してください[26]本四半期報告の10-Q表は、当社の業務、財務状況、および経営結果に適用されるいくつかのリスク要因を検討するためのものです。経営業績は必ずしも財政年度全体や将来の任意の他の時期に起こりうる結果を代表するとは限らない。専用Synlogicという言葉はSynlogic操作会社(以前はSynlogic，Inc.)と呼ばれていた.合併が完了する前に。別の説明がない限り、言及された用語“合併会社”、“Synlogic”、“会社”、“私たち”、“私たち”および“私たち”は、合併およびSynlogic，Inc.(前にMirna Treateutics，Inc.)が統合を完了する前のPrivate Synlogicを意味する。その子会社は本協定で述べた合併を完了した後である。用語“ミルナ”とは、合併前のミルナ治療会社及びその子会社を意味する。
概要
業務.業務
Synlogicは臨床段階の生物製薬会社であり、合成生物薬物の発見と開発に集中している。合成生物薬物はSynlogicの特許薬物発見と開発プラットフォームから産生され、合成生物学の重複可能、モジュール化方法を用いて重要な治療機能を実行或いは提供する有益な微生物を開発或いは提供する。合成生物薬物は有毒物質を代謝し、欠損或いは損傷した代謝経路を補うこと、或いは治療要素の組み合わせを提供することを目的としている。Synlogicの目標は，合成生物薬の商業化を発見，開発，最終的に実現することである。Synlogicの特許パイプラインは，代謝性疾患を治療するための合成生物薬を含み，フェニルアセトン尿症(PKU)および腸管高草酸尿を含む。我々はまた，免疫学や腫瘍学のような非コア分野で資産の組み合わせを構築し，これらの分野で第三者と協力する可能性がある
われわれのLead計画では，PKUの潜在的治療法としてPKUはまれな代謝性疾患であり，この疾患ではアミノ酸フェニルアラニン(Phe)が体内に蓄積されている。フェニルアラニンレベルの上昇は脳に有害であり、そして深刻な神経認知合併症を招く可能性がある。現在，患者はほとんど承認されていない治療法である
著者らはすでに人体臨床研究を行い、SYNB 1618とSYNB 1934の2種類のPKU治療の研究性合成生物薬物を評価した。進行中の第二段階臨床試験の中期分析では，SYNB 1618は古典的PKUを有する成人患者でPheレベルが統計的に有意に低下していることを示した。これまでのSYNB 1618臨床試験では，この菌株は健康ボランティアでも患者においてもPheの消費と菌株特異的活性バイオマーカーの産生を証明していた。SYNB 1618の第2段階臨床試験が行われている。第二段階臨床試験のARMも募集し，SYNB 1934という進化した次世代菌株を用いて，動物モデルや健康ボランティアではSYNB 1618の約2倍の活性を示した。
我々のもう一つの臨床段階代謝計画はSYNB 8802であり，腸管高草酸尿を治療する研究合成生物薬である。腸源性高草酸尿症患者のシュウ酸に対する吸収は危険な高尿シュウ酸レベルを招き、そして深刻な腎臓合併症を招く可能性がある。現在，患者はまだ承認されていない治療法である。
SYNB 8802の一期臨床試験において、著者らは健康ボランティアが高シュウ酸塩、低カルシウム飲食にシュウ酸を摂取することが一過性高草酸尿症を引き起こすことを証明した。われわれは現在SYNB 8802による腸源性高草酸尿患者の臨床試験を行っている。
核心能力
我々は，合成生物学と製造および形質転換医学，規制科学，臨床開発においてコア競争力を有し，我々の合成生物薬の発見と開発に成功したと信じている。2019年6月、私たちは株の設計と開発における私たちの内部専門知識を補完するために、イチョウ生物工学会社(Ginkgo Bioworks，Inc.)との協力を拡大することを発表した。イチョウはソフトウェアと自動化を用いて微生物菌株を大規模にプログラミングと最適化した。イチョウの技術
15
著者らに合成生物学に基づく細胞プログラミングプラットフォームを提供し、数千の微生物菌株をテストし、早期臨床前手がかりの進展を加速し、それによって臨床開発のために最適化候補薬物を開発する
私たちの合成生物プラットフォームは広範な疾病を解決する潜在力があると信じているが、著者らの最初の研究開発の重点は代謝性疾病である。腫瘍学や炎症性疾患を含めたパートナーシップを用いて他の疾患のプロジェクトを進めることを考える。我々の最先端の計画は代謝性疾患を対象としており，これらの疾患は合成生物薬を経口投与することで治療できる可能性がある。これらの疾患はPKUなどの代謝経路失調を特徴とする遺伝子突然変異による疾患、及び器官機能障害による獲得性代謝性疾患、例えば腸管高草酸尿を含む。経口投与時、合成生物薬の設計は、腸管内で病原性の有毒代謝物を消費し、その全身、血漿または尿レベルを低下させるためである。我々の代謝疾患プロジェクトの成功は，我々が合成生物薬の潜在力を示すことができるとともに，これらの虚弱疾患を有する患者の生活に有意義な変化をもたらすと信じている
新陳代謝計画
フェニルアセトン尿症
著者らの最先端の臨床計画はPKUに集中し、これは稀な代謝性疾患であり、Pheというアミノ酸が体内に蓄積され、2種類の臨床段階の候補製品SYNB 1618とSYNB 1934を含む。フェニルアラニンレベルの上昇は脳に有害であり、神経と認知障害を招く可能性がある。SYNB 1618とSYNB 1934はフェニルアラニンをトランス桂皮酸(TCA)と他の無害な代謝物に変換することによって、患者の腸管に作用し、過剰なフェニルアラニンを減少させ、血液中のフェニルアラニンレベルを低下させることを目標としている。SYNB 1618はすでにアメリカ食品と薬物管理局(FDA)による北大の快速通路指定と孤児薬物指定を獲得した。
SYNB 1618早期液体製剤の1/2 a段階臨床試験を完了し，2018年9月にこの研究で評価された健康ボランティアのトップデータを発表した。2019年7月、私たちが発表したデータは、SYNB 1618が安全かつ耐性が良好であり、健康ボランティアとPKU患者において菌株活性の機序証明を実現したことを示している。液体製剤を用いて検討した後，SYNB 1618の固体経口凍結乾燥製剤を開発した。私たちはすでに健康ボランティアのバイパス研究でこの経口製剤を評価した。このような患者および商業化に適したSYNB 1618の提示形態の研究により、SYNB 1618は早期液体製剤と比較して活性を有し、耐性を改善したことが示唆された。
著者らは2020年第3四半期にSYNB 1618の第2段階臨床試験を開始し、SynPheny-1研究と呼ばれた。SynPheny-1試験はSYNB 1618固体経口製剤の安全性と耐性、及び成年PKU患者の血液フェニルアラニンレベルを低下させる潜在力を評価することを目的とした。2021年9月に行われているSynPheny−1研究の中期分析では，SYNB 1618は血液Pheレベルで統計的に有意な低下を示した
SYNB 1618はフェニルアラニンを消費するSYNB菌株ファミリーのメンバーである。私たちはSYNB 1934と呼ばれる追加のPhe消耗株を持っています開発中の北大に使われていますSYNB 1934はSYNB 1618から進化したものであり，PKU患者により高いPhe低下活性を提供する可能性がある。2021年7月、臨床前に従ったSYNB 1934固体経口製剤の臨床研究を開始した体内にあるそして体外培養SYNB 1618と比較してSYNB 1934がPheを分解する能力が約2倍向上していることが分かった
2021年9月、私たちは第1段階研究の結果を発表した。フェニルアラニン消費バイオマーカーによる逐次比較では，SYNB 1934の活性レベルはSYNB 1618の約2倍であった。また，この中期分析によると，SYNB 1934は同等用量の他の合成生物薬(SYNB 1618を含む)と類似した安全性と耐性を示した。
SYNB 1934の臨床結果は臨床前データと一致し、以前に前向きなバイオマーカー駆動のモデリングを提案した。SYNB 1618と比較してSYNB 1934の活性増加は機会を提供し，個別患者のニーズに応じて臨床概況を最適化することができると信じている。そこで，我々が行っているSynPheny-1段階2研究にSYNB 1934を評価するARMを追加した
SynPheny-1の第二段階研究は引き続きSYNB 1618とSYNB 1934 ARMの最終分析を行う。研究完了後、著者らは第一選択菌株の重要な3期研究を開始する予定であり、この研究は2つの項目の臨床データに基づいて選択する。
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腸源性Hペルオキシシュウ酸尿
腸源性高草酸尿症は獲得性代謝異常であり、食事シュウ酸吸収の増加によるものである。この疾患は危険な高尿シュウ酸レベルと進行性腎臓損害、腎結石形成と腎カルシウム沈着症を引き起こす可能性がある。シュウ酸は多くの健康食品に存在し、例えば緑葉野菜、ナッツとチョコレートのため、飲食干与を通じてシュウ酸を制御することは困難である。腸源性高草酸尿は通常腸管への原発傷害によって発生し、例えば炎症性腸疾患、短腸症候群あるいは外科手術、例えばRoux-en-Yダイエット手術である。現在のところ承認された治療法はない。
2020年5月，腸由来高草酸尿症の臨床候補薬SYNB 8802が発表された。著者らは2020年第4四半期にSYNB 8802の第1段階臨床試験を開始した。この研究はSYNB 8802の安全性、耐性と動力学、及びSYNB 8802が血漿と尿中の菌株の活性バイオマーカー変化に与える影響、及び尿シュウ酸を低下させる可能性を評価する。この研究は2つの部分に分けられる：A部分は健康ボランティアで行われた多用量増加研究であり、著者らは飲食を通じて一過性高シュウ酸尿を誘導し、B部分はRoux-n-Y胃バイパス手術後の腸源性高シュウ酸尿患者に対するプラセボ対照交差設計研究である。
我々は2021年3月に第1段階研究のA部分結果を発表した。SYNB 8802はメカニズム証明を実現し，研究のB部分に入った。健常ボランティアにおけるSYNB 8802の耐性は一般に良好であった。深刻なまたは全身的な有害事象は発生しなかった。尿シュウ酸レベルの用量反応の変化が観察され、3つの用量レベルの尿シュウ酸はプラセボと比較して有意に減少し、そのうちの1つはB部分用量として選択された。この研究のすべての結果は未来の医学会議で発表されるだろう。
他の新陳代謝計画
我々は，我々が北京大学や腸管高シュウ酸尿症プロジェクトの開発において構築した能力を利用して，他の遺伝性や獲得性代謝障害の治療，高レベルで満足されていない医療ニーズを設計·臨床前に開発している。
免疫調節計画
腫瘍学
著者らはまた、腫瘍微小環境を変化させ、腫瘍の減少を招くことを目的とした一連の合成生物薬物を開発し、他の癌治療方法(例えばチェックポイント阻害剤)と併用することを目的とした。我々の最初の免疫腫瘍学(IO)候補はSYNB 1891であり、腫瘍内投与の合成生物薬である。SYNB 1891は腫瘍における免疫反応を活性化することによって大腸菌Nissleシャーシと産生環二AMP，これはインターフェロン遺伝子刺激因子(STING)経路の活性化因子である。2020年1月、著者らはSYNB 1891が末期固形腫瘍とリンパ腫患者に対して行った第一段階の臨床試験で第一番目の被験者を治療した。この臨床試験は、単一療法としてSYNB 1891が提供する最大耐容量(MTD)と、羅氏社との供給プロトコルによって提供される検査点阻害剤atezolizumab(Tecentriq)との併用治療の推奨第2段階用量を決定することを目的としている。この試験で行われている単一治療部分の中間データを2020年12月に発表し，STING活性化に一致したバイオマーカーの標的関与と生産を示した。2020年12月，われわれは1期臨床試験の共同ARMを開始した。
自己免疫疾患
我々はまた，自己免疫性や炎症性疾患を治療するための合成生物薬を設計·開発している。この目標を達成するために、私たちは有力な薬物開発組織と協力する予定だ
炎症性腸疾患(IBD)は、合成生物学的薬剤が、IBD患者が満足されていない医療需要を潜在的に解決するために、治療効果器またはエフェクターの組み合わせを局所的に腸管に送達するように設計されることができるので、我々の技術の魅力的な目標である。2020年5月、AbbVie S.Σ.r.lとの協力終了を発表した。(AbbVie)IBDを治療するための合成生物学的薬剤の開発。終了後，IBDに対するすべてのエフェクターのためにこれらと新しいIBD合成生物薬を開発する権利を新たに獲得した。
2021年6月、私たちはF.Hoffmann-La Roche Ltd(羅氏バーゼル)とHoffmann-La Roche Inc.(羅氏米国、および羅氏バーゼル、羅氏)とパイロット協力とオプション協定(羅氏協力とオプション協定)を締結した。羅氏の協力とオプション協定の条項によると、私たちと羅氏はIBD(候補製品)を治療する未開示の新しい標的を解決するために、協力研究と臨床前に合成生物薬を開発することを求める
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羅氏の協力とオプション協定によると、羅氏は前払いした返却不可能な100万ドルの技術アクセス料を支払うことに同意し、この費用は2021年7月に受け取った。しかも、私たちはいくつかの成功基準を達成した後に500万ドルまでの記念碑的支払いを受ける資格がある。2021年9月には、第1段階研究計画の研究開発サービスを完了し、100万ドルの記念碑的支払いを実現した。研究期間終了後，羅氏は独占選択権(選択権)を持ち，候補製品をさらに開発する最終協力と許可合意について交渉することができる
“羅氏協力とオプション協定”によると、この合意期間内に、双方が“羅氏協力とオプション協定”の下での義務を履行した場合にのみ、双方は、それによって制御される特定の知的財産権及びノウハウの非排他性、譲渡不可、再許可不可、印税免除の権利及び許可を他方に付与している。双方は共同研究委員会を設置し、羅氏の協力とオプション合意基本研究計画の実行状況を監督·管理する
我々は引き続き菌株工学，定量生物学，規制，製造に関する専門知識を利用して，IBDで他の合成生物薬を設計·開発している。私たちはこれらの計画のすべての権利を保持し、将来的により多くの戦略的パートナーシップを構築して、私たちの計画と私たちの合成生物プラットフォームの臨床的および商業的価値を最大限に高めることができる。
要約.要約
我々は現在，報告可能な業務部門である合成生物薬の発見と開発を行っている。これまで、私たちのほとんどの活動は私たちの候補製品の研究と開発に取り組んできました。2021年9月30日現在、私たちは主に優先株、普通株、優先株、株式承認証、羅氏協力とオプション協定に基づいて受け取った支払い、AbbVie協力協定、投資利息、合併で受け取った現金を売却することで、私たちの業務に資金を提供するため、約4.26億ドルの収益を受けている
これまで、私たちは製品販売から何の収入も得ておらず、設立以来大きな運営損失を出しています。2021年9月30日までの3カ月と9カ月の純損失はそれぞれ約1，600万ドルと4，550万ドルで、2020年9月30日までの3カ月と9カ月の純損失はそれぞれ1，320万ドルと4，460万ドルだった。2021年9月30日現在、私たちの累計赤字は約2兆758億ドルで、私たちが候補製品を開発する過程で、予想される未来に損失が出ることが予想されます。私たちは私たちが行っている活動によって、私たちの費用と資本需要が大幅に増加すると予想している
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臨床前研究を完成し、候補製品の臨床試験を開始し、完成した |
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候補製品または内部製造候補製品を製造する契約； |
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研究開発活動を推進し、製品ラインを拡大します |
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私たちの候補製品のために規制部門の承認を求めます |
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私たちの知的財産権の組み合わせを維持し、拡大し、保護する |
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臨床、科学、商業、管理職を含む従業員を増任する |
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私たちの研究開発の持続的な成長を支援するために、私たちの既存のインフラを拡張し、施設内の空間的安全を確保する |
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• |
運営·財務者を増やし、製品開発事業を支援し、上場企業の運営を支援する。 |
臨床開発に成功し、単独でも第三者と協力しても、規制機関から候補製品の承認を得ない限り、製品収入は生じないと予想される。また，第三者契約研究組織(CRO)と契約製造組織(CMO)を用いてわれわれの臨床開発·製造活動を展開したいが，ビジネス組織はない。もし私たちの候補製品が規制機関の承認を得たら、製品販売、マーケティング、流通に関連した巨額の費用を支援するために、私たちの内部商業化能力を発展させることが予想される。したがって、私たちは、公共またはプライベートエクイティまたは債務融資、協力または許可証、融資リース取引、または他の利用可能な融資取引によって、私たちの運営に資金を提供することを求めていると予想されます。しかし、私たちは必要な時にこれらや他の方法で追加資金を集めることができないかもしれない。製品開発に関連する多くのリスクや不確実性のため、費用を増加させる時間や金額を予測することもできず、いつ実現または利益を維持できるかを予測することもできない。たとえ私たちが製品収入を作ることができても、私たちは利益を上げることができないかもしれない
18
新冠肺炎の流行がわれわれの業務に与える影響
2019年12月、武漢市で新型コロナウイルス中国が発見された。このウイルスは世界的に伝播し続け，世界保健機関によって大流行が発表され，米国を含む100カ国以上に伝播している。この大流行の影響は拡大し続ける可能性があり、世界各地の企業や資本市場に重大な破壊をもたらし続ける可能性がある。コロナウイルスの我々への影響の程度は，出現する可能性のあるコロナウイルスの重症度に関する新たな情報や，コロナウイルスの抑制やその影響を治療する行動など，高度な不確実性と予測できない将来の事態の発展に依存する著者らは臨床試験を登録する能力は多くの要素に依存し、大流行の進展及び患者と著者らの臨床試験地点の研究者への影響を含む。私たちはこのような危険を軽減するために現場と調査者たちと積極的に協力している。私たちは引き続き私たちのすべての臨床試験の状況を監視し、現地と連邦衛生当局の指導に従った。
財務概要
収入.収入
2021年9月30日までの3ヶ月間の収入は、羅氏との協力協定から来ている。2021年6月、私たちはIBDを治療する新しい合成生物学的薬剤を発見するために、ロ氏協力およびオプション合意を達成することを発表した。協力協定は、候補製品をさらに開発し、研究と開発マイルストーンを得るために、羅氏交渉の最終協力と許可協定の独占的な選択権を含む複数の交付成果を含む。注9を参照連携プロトコル： 羅氏協力本四半期の報告表10-Qの他の部分の監査されていない連結財務諸表の付記を参照して、この計画を全面的に検討することを参照してください
2020年と数年前に生成された収入は私たちとAbbVieとの協力協定から来た。2020年5月、私たちはエバーヴィとの協力を中止することを宣言した。AbbVieとの協力を終了した後，以前AbbVieと共同開発してきたIBD合成生物薬およびすべてのIBDに対するエフェクターに対する新しいIBD合成生物薬を開発するすべての権利を再獲得した。この協定の終了のため、私たちはAbbVieがこれ以上の収入を得ないと予想する。注9を参照連携プロトコル： AbbVieが協力する本四半期の報告表10-Qの他の部分の監査されていない連結財務諸表の付記を参照して、この計画を全面的に検討することを参照してください
研究開発費
研究·開発費用には，我々の候補製品の発見·開発に関する費用が含まれており，臨床前と臨床研究および製品開発を行い，これらの費用は発生時に計上されている。これらの費用は主に
|
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• |
報酬、福祉、その他の従業員関連の費用 |
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• |
私たちの研究開発を支援するものです |
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• |
研究開発に関連する施設や減価償却コスト |
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|
• |
製造場を借りて |
|
|
• |
研究、技術と調合開発、臨床前と臨床研究及び監督操作に関連する第三者契約コスト。 |
新薬が規制の承認を得るための長い過程を保障するには多くの資源が必要だ。どのような遅延や規制部門の承認を得られなかった場合も、私たちの候補製品開発作業と私たちの全体業務に重大な悪影響を及ぼすだろう。医薬製品開発の内在的不確実性を考慮して、私たちはどの程度の確実性推定で規制部門の許可を得て、私たちの候補製品の可能性、時間或いはコストをマーケティングすることができないので、もしあれば、私たちの候補製品はいつ収入とキャッシュフローを産生するだろうか
私たちの候補製品の開発成功は高度に不確実であり、多くのリスクの影響を受けている。タイトル下のリスク要因をご覧ください私たちの候補製品開発に関するリスク第II部分第1 A項を参照し、本四半期報告表格10-Qの他の部分を参照
19
私たちは私たちのパイプに慎重な投資を行い、私たちの開発計画の各後続段階に資金を提供する約束は、明確な支持データを受け取るかどうかにかかっている。各候補製品の科学的および臨床データ、および競争構造と候補製品の商業潜在力の継続的な評価に基づいて、どのような追加計画を継続し、各計画にどれだけの資金を継続的に提供するかを決定すると予想される。私たちは予測可能な未来に、私たちの研究開発コストが高くなると予想する。私たちが予想しているのは薬物開発 候補者は プロジェクトの臨床試験の進展に伴い増加した新しいプロジェクトはINDと開発に向かっています.
私たちは直接研究開発費用を追跡し、主に外部コスト、例えば契約研究機関と臨床前と臨床薬物製品の製造に関連するコスト、及び特定の製品計画の他のアウトソーシング研究開発費用を含む。候補製品を選択する際には、特定の候補製品に関するコストを追跡する。これらのコストは、研究開発下の複数の候補製品計画に配置されているため、個別に分類されるため、従業員および相談に関連するコスト、私たちのプラットフォームおよび施設費用に関連するコスト(減価償却または他の間接コストを含む)を特定の候補製品計画に分配しない。以下の表は，我々の期間中の研究開発費(千単位)をコスト別にまとめたものである
|
|
|
次の3か月まで |
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|
現在までの9ヶ月間で |
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||||||||||
|
|
|
九月三十日 |
|
|
九月三十日 |
|
||||||||||
|
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
||||
|
SYNB 1618 |
|
$ |
983 |
|
|
$ |
1,614 |
|
|
$ |
2,995 |
|
|
$ |
7,316 |
|
|
SYNB 1934 |
|
|
1,776 |
|
|
|
— |
|
|
|
2,273 |
|
|
|
— |
|
|
SYNB 8802 |
|
|
2,258 |
|
|
|
436 |
|
|
|
4,672 |
|
|
|
543 |
|
|
SYNB 1891 |
|
|
521 |
|
|
|
526 |
|
|
|
1,876 |
|
|
|
1,370 |
|
|
外部開発前候補者費用 未分配の費用と |
|
|
1,127 |
|
|
|
2,204 |
|
|
|
3,294 |
|
|
|
8,974 |
|
|
内部研究開発費 |
|
|
6,690 |
|
|
|
5,701 |
|
|
|
20,144 |
|
|
|
17,864 |
|
|
|
|
$ |
13,355 |
|
|
$ |
10,481 |
|
|
$ |
35,254 |
|
|
$ |
36,067 |
|
一般と行政費用
一般と行政費用は主に行政、財務、法律、情報技術、投資家関係、業務発展と人的資源機能者の給与、福祉、その他従業員に関連する費用を含む。その他の一般的かつ行政的コストには、私たちの知的財産権のために特許保護を求める法律コスト、施設および情報技術インフラコスト、会計および法律サービスの専門費用が含まれています。私たちは私たちの持続的な研究開発活動を支持するにつれて、将来私たちの一般的で管理費用が増加すると予想しています。また、監査、法律、規制、税務関連サービスのコスト、取締役や役員責任保険のコスト、会社のガバナンス、内部統制、上場企業に適用される同様の要件の遵守に関するコストを含む上場企業に関する継続費用を予想しています。私たちは発生時にすべての一般と行政費用を運営費用に計上する
その他の収入(費用)
利息と投資収入には投資から得られた収入が含まれている。利息支出には私たちの融資リースに関する費用が含まれています。その他の費用には主に外貨領収書の損益が含まれている。
重要な会計政策と試算
私たちの財務状況と経営結果の討論と分析はアメリカ公認会計原則(GAAP)に従って作成した総合財務諸表に基づいている。これらの財務諸表を作成する際には、報告期間内に報告された資産および負債額、報告書の収入および費用、および関連開示に影響を与えるいくつかの推定および仮定を作成する必要がある
私たちの重要な会計政策は私たちの2020年新聞に記載されている。2021年9月30日までの9ヶ月間、我々のキー会計政策に実質的な変化はなかった。これらの決定された政策は，我々の財務状況や経営成果を十分に理解し評価するために重要であると考えられる。
我々の推定と仮定には，収入確認や研究開発費に関する推定や仮定が含まれており，将来的に大きな変化が生じる可能性がある事実や状況の変化を監視·分析することができる。我々の収入確認政策に係る推定と仮定、特に(A)評価
20
履行義務，(B)取引価格の決定，(C)履行義務を決定するモデル，履行義務を達成する推定数，および契約に係る推定数と仮定を含む研究する．権責発生過程、特に完成した仕事の推定今までのところより大きな判断に関連しているので収入確認と研究開発費は私たちの重要な会計政策。私たちは持続的な基礎の上で私たちの推定と仮定を評価する異なる仮定や条件では、実際の結果は私たちの推定とは異なる可能性がある。
経営成果
以下の議論は、我々の経営陣が我々の総合的な財務結果を理解するために必要な重要な要素をまとめたものである。
2021年9月30日までの3ヶ月と2020年9月30日までの3ヶ月
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|
|
次の3か月まで |
|
|
変わる |
|
||||||
|
|
|
2021年9月30日 |
|
|
2020年9月30日 |
|
|
$ |
|
|||
|
|
|
(単位：千) |
|
|||||||||
|
収入.収入 |
|
$ |
916 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
916 |
|
|
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究開発 |
|
|
13,355 |
|
|
|
10,481 |
|
|
|
2,874 |
|
|
一般と行政 |
|
|
3,616 |
|
|
|
2,956 |
|
|
|
660 |
|
|
総運営費 |
|
|
16,971 |
|
|
|
13,437 |
|
|
|
3,534 |
|
|
運営損失 |
|
|
(16,055 |
) |
|
|
(13,437 |
) |
|
|
(2,618 |
) |
|
その他の収入(支出)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
利子と投資収入 |
|
|
41 |
|
|
|
216 |
|
|
|
(175 |
) |
|
利子支出 |
|
|
(1 |
) |
|
|
(1 |
) |
|
|
— |
|
|
その他の費用 |
|
|
(1 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(1 |
) |
|
その他の収入，純額 |
|
|
39 |
|
|
|
215 |
|
|
|
(176 |
) |
|
純損失 |
|
$ |
(16,016 |
) |
|
$ |
(13,222 |
) |
|
$ |
(2,794 |
) |
収入.収入
2021年9月30日までの3カ月間の収入は90万ドル。2021年9月30日までの3カ月間の収入は、羅氏の協力で提供されたサービスと関係がある。2020年9月30日までの3ヶ月間、何の収入もなかった
運営費
研究開発費
2021年9月30日までの3カ月間の研究開発支出は1340万ドルだったが、2020年同期は1050万ドルだった。研究と開発費用の増加は主に臨床開発コストが410万ドル増加し，その中でSYNB 8802が200万ドル増加し，SYNB 1934が170万ドル増加し，SYNB 1618が40万ドル増加したためである。給与、福祉、その他の従業員に関する費用は90万ドル増加し、専門サービスは30万ドル増加した。これらの増加は240万ドルの非臨床開発コストの減少によって相殺され，非臨床開発コストは主にSYNB 1618と関係している
一般と行政費用
2021年9月30日までの3カ月間、一般·行政費は360万ドルだったが、2020年同期は300万ドルだった。増加の主な原因は、専門サービス、会社費用、給与、福祉、その他の従業員に関する費用の増加である。
21
その他の収入(費用)
2021年9月30日までの3カ月間、その他の収入(支出)は10万ドルだったが、2020年同期は20万ドルだった。他の収入(支出)が10万ドル減少したことは、私たちの投資口座から発生する利息収入の減少と関係がある。
2021年9月30日までの9ヶ月と2020年9月30日までの9ヶ月
|
|
|
現在までの9ヶ月間で |
|
|
変わる |
|
||||||
|
|
|
2021年9月30日 |
|
|
2020年9月30日 |
|
|
$ |
|
|||
|
|
|
(単位：千) |
|
|||||||||
|
収入.収入 |
|
$ |
1,162 |
|
|
$ |
545 |
|
|
$ |
617 |
|
|
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究開発 |
|
|
35,254 |
|
|
|
36,067 |
|
|
|
(813 |
) |
|
一般と行政 |
|
|
11,528 |
|
|
|
10,250 |
|
|
|
1,278 |
|
|
総運営費 |
|
|
46,782 |
|
|
|
46,317 |
|
|
|
465 |
|
|
運営損失 |
|
|
(45,620 |
) |
|
|
(45,772 |
) |
|
|
152 |
|
|
その他の収入(支出)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
利子と投資収入 |
|
|
151 |
|
|
|
1,196 |
|
|
|
(1,045 |
) |
|
利子支出 |
|
|
(2 |
) |
|
|
(6 |
) |
|
|
4 |
|
|
その他の費用 |
|
|
(1 |
) |
|
|
(3 |
) |
|
|
2 |
|
|
その他の収入，純額 |
|
|
148 |
|
|
|
1,187 |
|
|
|
(1,039 |
) |
|
純損失 |
|
$ |
(45,472 |
) |
|
$ |
(44,585 |
) |
|
$ |
(887 |
) |
収入.収入
2021年9月30日までの9カ月の収入は120万ドルだったが、2020年9月30日までの9カ月の収入は50万ドルだった。2021年9月30日までの9カ月間の収入は、羅氏の協力で提供されたサービスに関係している2020年9月30日までの9カ月間の収入は、AbbVieの協力で提供されたサービスと関係がある。2020年5月、私たちはエバーヴィとの協力を中止することを宣言した。
運営費
研究開発費
2021年9月30日までの9カ月間の研究開発支出は3530万ドルだったが、2020年同期は3610万ドルだった。研究·開発費の減少は主に1070万ドルの非臨床開発コストの減少であり，これは主にSYNB 1618に関与している。これらの減少は臨床開発コストの720万ドル増加によって相殺され，その中でSYNB 8802は440万ドル，SYNB 1934は220万ドル増加し，SYNB 1891は40万ドル増加し，SYNB 1618は20万ドル増加した。給与、福祉、その他の従業員関連の費用は220万ドル増加し、専門サービスは40万ドル増加し、研究開発支援費用は10万ドル増加した
一般と行政費用
2021年9月30日までの9カ月間、一般·行政費は1150万ドルだったが、2020年同期は1030万ドルだった。増加の主な原因は専門サービスと会社費用の増加だ。
その他の収入(費用)
2021年9月30日までの9カ月間、その他の収入(支出)は20万ドルだったのに対し、2020年同期は120万ドルだった。その他の収入(支出)が100万ドル減少したことは、私たちの投資口座による利息収入の減少と関係がある。
22
流動性と資本資源
2014年3月14日の成立以来、すでに赤字が発生しており、2021年9月30日現在の累計赤字は約2兆758億ドルである。これまで、私たちは主に優先株、普通株、優先株と引受権証の売却、協力協定による支払い、銀杏との技術協力、羅氏との協力とオプション協定、AbbVieとの以前の協力協定、投資から稼いだ利息、合併から受け取った現金を含むことで、私たちの業務に資金を提供してきた。2021年9月30日現在、私たちは約1億501億ドルの現金、現金等価物、短期有価証券を持っている。私たちの現金と現金等価物は、通貨市場基金と会社の債務証券が保有する金額を含み、コストプラス未実現損益で表され、これは公平な市場価値に近い。私たちの売却可能な証券には、会社債務証券、商業手形、アメリカ政府機関証券と国債が含まれています。私たちの投資政策によると、私たちは即時需要を超える現金に投資し、これは私たちがどの投資タイプにも投資できる金額を制限し、私たちが持っているすべての投資が主に流動性と保証を達成するために、国家公認の統計格付け機関の最低格付けを維持しなければならないことを要求する。
2021年9月30日までの9ヶ月間で、我々の現金、現金等価物、有価証券残高は約4960万ドル増加した。この増加は，主に2021年4月と9月に引受の公開発行で我々の普通株を売却したことと，ATM発売計画で我々の普通株を売却したことによる収益である.これらの成長は、私たちの主要な候補薬に投資し続け、私たちの独自のプラットフォームの発展を支持するため、研究と開発、および一般および行政費用に関連した支払いを含む、私たちの業務を運営するための現金によって相殺されている
以下の表に、以下の各期間の現金、現金等価物、および限定的な現金の主な源および用途(千計)を示す
|
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9月30日までの9ヶ月間 |
|
|||||
|
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
||
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|
|
(単位：千) |
|
|||||
|
提供された現金の純額、現金等価物、および限定的な現金(使用) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
経営活動 |
|
$ |
(39,138 |
) |
|
$ |
(29,665 |
) |
|
投資活動 |
|
|
(19,946 |
) |
|
|
25,373 |
|
|
融資活動 |
|
|
89,502 |
|
|
|
4,923 |
|
|
現金、現金等価物、および限定的な現金の純増加 |
|
$ |
30,418 |
|
|
$ |
631 |
|
経営活動のキャッシュフロー
2021年9月30日までの9カ月間、経営活動で使用された純現金、現金等価物、限定現金は約3910万ドルだった。現金の主な用途は私たちの純損失4550万ドルで、私たちの資産と負債の変化は20万ドルですが、620万ドルの非現金プロジェクトによって部分的に相殺され、非現金プロジェクトは主に減価償却、株式ベースの報酬、使用権資産を含みます。我々の資産と負債の変化には，売掛金の増加が含まれているが，これは，羅氏社が2021年9月のマイルストーンを実現するために羅氏から受け取った100万ドルが，イチョウ協力作業の完了により，前払い研究·開発費の減少，前払い費用やその他の流動資産の減少，経営リース負債の減少，売掛金や売掛金の増加，繰延収入の増加によるものである
2020年9月30日までの9カ月間、経営活動で使用されている純現金、現金等価物、限定現金は約2970万ドル。現金の主な用途は私たちの純損失4460万ドルですが、630万ドルの非現金プロジェクトによって部分的に相殺され、非現金プロジェクトは主に減価償却と株式ベースの報酬を含みます。運営資本が860万ドル増加したのは、主に私たちがイチョウと締結した2019年6月のサービス協定により前払い研究開発費用が減少し、前払い費用とその他の流動資産が減少したが、売掛金、課税費用、経営賃貸負債と使用権資産および繰延収入の減少によって相殺された。
投資活動によるキャッシュフロー
2021年9月30日までの9ヶ月間の投資活動のための現金純額は1990万ドルで、主に9800万ドルの有価証券および50万ドルの財産と設備の購入から来ている。これは7730万ドルの有価証券の満期収益と130万ドルの有価証券償還収益によって相殺される
2020年9月30日までの9ヶ月間、投資活動が提供した現金純額は2，540万ドルで、主に6，170万ドルの有価証券満期収益と有価証券償還収益から来ている
23
1670万ドルの証券です。これは5270万ドルの有価証券と40万ドルの財産と設備によって相殺された。
融資活動によるキャッシュフロー
2021年9月30日までの9ヶ月間、融資活動が提供した純現金総額は8950万ドルであり、主に2021年4月と9月に引受の公開発行で私たちの普通株を売却して得られた8120万ドルの純収益、ATM発売計画で私たちの普通株を売却して得られた810万ドル、株式オプションとESPPの行使に貢献した40万ドルの収益に関連し、これらの収益は従業員に支払われる制限的な株式奨励に関する源泉徴収税によって相殺される
2020年9月30日までの9カ月間、融資活動が提供した純現金総額は490万ドルで、主にATM発売計画で得られた普通株を売却して得られた510万ドルの純収益に関係しているが、融資リースの支払いによって相殺されている。
資金需要
今まで、私たちはどんな製品も商業化されておらず、利益も達成されていない。私たちは、私たちの候補製品をさらに開発し、独自のプラットフォーム技術に投資し、上場企業として運営し、今後数年間も巨額の純損失を招くと予想しています。
我々は現在，羅氏との協力から収入を得ており，我々のAbbVie協力(2020年5月終了)から歴史的な収入を得ているが，我々の設立以来何の製品収入も生じておらず，規制機関の候補製品の承認を得ない限り，いかなる製品収入も生じていない.2021年9月30日まで、私たちの現金、現金等価物、および短期有価証券は、少なくとも申請を提出した日から今後12ヶ月の予想される現金需要を満たすのに十分だと信じています。私たちの財務資源がどのくらい以内に私たちの業務を支持するのに十分な予測は展望的な陳述であり、リスクと不確定要素に関連し、実際の結果は様々な要素によって実質的かつ負の差が存在する可能性があり、本四半期報告10-Q表の“リスク要素”と題する部分的に議論された要素を含む。私たちの推定は間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいており、私たちは現在予想されているよりも早く私たちが利用できる資本資源を利用することができる。
私たちの候補製品開発に関連する多くのリスクと不確実性のため、私たちの候補製品の開発を完了し、規制部門の承認を得るために必要な資本支出と運営支出金額を正確に見積もることができません。私たちの資金需要は以下の要素を含む多くの要素に依存するが、これらに限定されない
|
|
• |
私たちの研究開発は成功しました |
|
|
• |
私たちの候補製品の臨床試験の開始、進捗、時間、コスト、結果 |
|
|
• |
私たちの候補製品の規制承認に関連する時間とコスト |
|
|
• |
製造プロセスの開発および第三者製造業者との合意に係る進捗、時間、およびコスト |
|
|
• |
私たちの商業化活動の進捗とコストは |
|
|
• |
私たちが候補商品をマーケティングし販売する際に発生する費用は |
|
|
• |
私たちの候補製品を販売することによる収入は |
|
|
• |
相互競争や相補的な技術発展が現れています |
|
|
• |
任意の特許請求書および他の知的財産権の費用の提起、起訴、弁護、および実行； |
|
|
• |
私たちが構築する可能性のある追加的な協力、許可、または他の手配の条項と時間 |
|
|
• |
事業、製品、技術を買収する |
|
|
• |
私たちはもっと多くのインフラと内部システムを実施する必要がある |
|
|
• |
私たちの製品開発と将来の潜在的な商業化努力を支援し、上場企業として運営できるようにするために、人員、財務、管理情報システムを増やす必要があります |
24
|
|
• |
私たちの業務はコロナウイルスの爆発や他の衛生流行病や流行病の影響を受ける程度です。 |
スタートアップ企業として、私たちは他の生命科学会社と同じリスクに直面しています。追加資本を調達する能力、私たちの競争相手の新技術革新の開発、臨床前研究失敗のリスク、私たちの候補製品の臨床試験における安全性と有効性、規制承認過程、私たちの製品を効率的に生産する能力、私たちの製品が承認された後の市場の私たちに対する受け入れ度、マーケティングと販売の歴史の不足、キーパーソンへの依存、そしてノウハウの保護を含む。我々の治療計画は現在商業化前にあり、早期開発から発見まで、広範な臨床前と臨床試験、および任意の候補製品の商業化前に監督部門の承認を得ることを含む多くの追加の研究と開発努力が必要となる。このような努力は多くの追加資本、十分な人員インフラ、そして広範囲なコンプライアンス報告能力を必要とする。私たちの研究と開発が成功することは保証できません。私たちの知的財産権は十分に保護され、開発された任意の製品は必要な規制承認を得ますか、あるいは承認された製品は商業的可能性があります。私たちの製品開発努力が成功しても、いつ(あれば)製品販売から収入を得ることができるかは定かではありません。私たちは利益を達成しない限り、私たちは追加資本を集めたり、戦略的協力やパートナーシップのような他のソースから資金を得る必要があり続けるかもしれない。もし私たちが十分な資本が不足して私たちの業務を拡大したり、他の方法で私たちのビジネスチャンスを利用することができなければ、私たちの業務、財務状況、そして経営結果は実質的な悪影響を受けるかもしれない。
契約承諾と義務
私たちは2020年年次報告書で“経営陣の財務状況と経営成果の議論と分析--契約義務と約束”の項目での契約義務と約束に実質的な変化はなかった
関係者取引
本節の報告期間に属さない可能性のある関連先との取引についての説明は、“と題するものを参照されたい関係者と取引する関係がある“私たちが2021年4月27日にアメリカ証券取引委員会に提出した依頼書には。
表外手配
我々は、表外配置(S-K条例第303(A)(4)(Ii)項で定義されている)または他の契約上の狭いまたは限られた目的を容易にするために、構造的融資または特殊な目的エンティティと呼ばれるような非合併エンティティまたは金融パートナーシップ企業とは何の関係もない。したがって、もし私たちがこのようなタイプの関係に参加すれば、私たちはいかなる融資、流動性、市場、または信用リスクにも直面しないだろう。私たちは正常な業務過程で私たちの業績と私たちの子会社の業績を保証します。
最近発表された会計公告
最近発表された会計声明および我々の連結財務諸表に対する予想影響の詳細については、付記2を参照されたい要約.要約 重大会計政策本四半期報告書10-Q表の他の部分の監査されていない総合財務諸表の付記に。
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プロジェクト3.市場リスクに関する定量的·定性的開示
取引法第12 b-2条の定義によると、我々は小さな報告会社であり、本プロジェクトに要求される情報を提供する必要はない
項目4.制御とプログラム
開示制御の定義と制限
我々の開示制御および手順(例えば、1934年証券取引法(改正取引法)下の第13 a-15(E)および15 d-15(E)規則によって定義される)は、取引法に従って提出された報告(本報告のような)において開示を要求する情報が、米国証券取引委員会の規則および表に指定された期間内に記録、処理、集計および報告されることを保証するための制御および他の手続きである。開示制御および手続きは、開示すべき決定をタイムリーに行うために、我々の最高経営責任者および最高財務官を含む、このような情報の蓄積を確保し、適切に私たちの管理層に伝達することを目的としている。私たちの経営陣はこのような統制と手続きを評価し続けている。
どんな開示統制と手続き制度の有効性には固有の限界がある。これらの制限には，人為的誤りの可能性，制御やプログラムを回避または凌駕すること，および合理的な資源制限がある.また，我々の制御システムは，将来のイベントの可能性について合理的であると考えられるいくつかの仮定に基づいて設計されているため，我々の制御システムは将来すべての可能性が期待される目的を達成できない可能性がある.したがって、私たちの開示制御と手続きはその目標を達成するために合理的な保証を提供するが、絶対的な保証ではない。
情報開示制御とプログラムの評価
我々の最高経営責任者および最高財務責任者は、本10-Kテーブルがカバーされている期間終了までの間の開示制御および手順(取引所法案規則13 a-15(E)および15 d-15(E)で定義されているような)の有効性を評価した後、この評価に基づいて、取引法に基づいて提出または提出された報告書において開示を要求する情報が米国証券取引委員会規則および表に指定された期間内に記録、処理、集計、報告され、我々の管理層に蓄積されて伝達されることを保証するために有効であると結論した。必要な開示について速やかに決定するために、我々の主要行政官および主要財務官、または同様の機能を実行する者を含む。
内部制御の変化
我々の財務報告の内部統制(“取引法”規則13 a-15(F)および15 d-15(F)の定義による)は、我々の財政四半期までに発生したこのような内部統制の評価には何の変化も見られなかった2021年9月30日私たちの財務報告書の内部統制に重大な影響を与えたり、合理的に重大な影響を及ぼす可能性がある事項。
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第2部-その他の資料
項目1.法的訴訟
私たちは現在どんな実質的な法的手続きの当事者でもない。
1 A.リスク要因です
私たちの普通株に投資することは高い危険と関連がある。私たちの業務、将来性、財務状況、または経営業績は、以下のリスクの重大な悪影響を受ける可能性があり、現在知られていないか、または現在重要ではないと考えている他のリスクがあります。また、これらの要素はリスクと不確定要素を代表し、実際の結果は前向き陳述が示唆した結果と大きく異なる可能性がある。そこで，我々の業務を評価する際には，本Form 10-Q四半期報告と，米国証券取引委員会に提出された他の公開文書に含まれる他の情報に加えて，以下のリスク要因の全体的な議論を考慮することを奨励する.以下のリスク要因は、私たちが将来アメリカ証券取引委員会に提出した他の報告書によって時々修正、補充、または代替されるかもしれない。
以下のリスク要因に関する議論では、“私たち”、“私たち”、“私たち”および類似用語とは、Synlogic，Inc.が2017年8月28日に統合された合併業務を意味する。
リスク要因の概要
私たちの業務は、以下の節で強調するリスクと不確実性を含む多くのリスクと不確実性の影響を受けており、これらのリスクと不確実性は、私たちの戦略を成功的に実施する上で直面している課題である。以下のリスク要因においてより詳細に説明される1つまたは複数のイベントまたは状況の発生は、単独で発生しても、他のイベントまたは状況と共に発生しても、私たちの業務、キャッシュフロー、財務状態、および経営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。このようなリスクには限定されません
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私たちは臨床段階のバイオ製薬会社で、赤字の歴史があり、予測可能な未来に損失が続くと予想され、私たちは永遠に実現したり、利益を維持したりすることができないかもしれない |
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私たちは受け入れ可能な条件で提供できないか、または全く提供できないかもしれない大量の追加資金を必要とするだろう |
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私たちの四半期と年間経営業績は将来的に変動するかもしれません。したがって、私たちは研究アナリストや投資家の期待に達することができないかもしれません。これは私たちの株価を下落させるかもしれません |
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私たちの株価の変動は大きくて、私たちの株主は彼らが支払った価格で私たちの普通株の株式を転売できないかもしれません |
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私たちの短い経営の歴史は、株主が私たちの業務のこれまでの成功度を評価することを困難にし、私たちの将来の生存能力を評価することも困難になるかもしれない |
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臨床試験は高価で時間がかかり、しかも内在的なリスクが存在し、著者らはその安全性と有効性を証明できず、関連する監督管理機関を満足させることができないかもしれない |
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我々がとっている合成生物学を用いて新薬を創造して新しい療法を発見·開発する方法は実証されておらず，決して適切な製品が生じない可能性がある |
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私たちの候補製品は、不良な副作用を引き起こす可能性があり、またはその規制承認を遅延または阻止し、承認ラベルの商業実行可能性を制限したり、上場承認後の重大な負の結果をもたらす可能性がある(ある場合)特性を有する可能性がある |
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製品開発は長くて高価な過程に関連し、結果は不確定であり、早期臨床前研究と臨床試験の結果は未来の臨床試験結果を予測できないかもしれない |
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もし私たちが臨床試験で患者登録の遅延や困難に遭遇した場合、私たちのコストは予想以上に高くなる可能性があり、必要な規制承認を受けることは延期または阻止される可能性がある |
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私たちは潜在的な製品責任クレームに直面するかもしれません。もし私たちに対するクレームが成功すれば、大量の責任とコストが発生するかもしれません。もし私たちの候補製品が患者を傷つけたり、患者を傷つけたと考えられたり、このような被害が私たちの候補製品と関係がなくても、私たちの規制承認が撤回されたり、他の方法で否定的な影響を与える可能性がある場合、私たちはコストが高く破壊的な製品責任クレームを受ける可能性がある。私たちが十分な保険を受けられない場合、あるいは私たちの保険範囲から除外されたり、私たちの保険範囲を超えたクレームによって生じる責任の支払いが要求された場合、このような責任は私たちの財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります |
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大流行、流行病或いは伝染性疾病の発生、例えば新冠肺炎は、私たちの業務と財務業績に実質的な悪影響を与える可能性がある。 |
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私たちが規制部門の候補製品の承認を得ても、私たちは持続的な規制要求の制約を受けるだろう |
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私たちは連邦と州医療詐欺と乱用法律、虚偽クレーム法律、および健康情報プライバシーと安全法律の制約を直接または間接的に受ける可能性がある。もし私たちがこのような法律を遵守できないか、または完全に遵守できなければ、私たちは巨額の処罰に直面するかもしれない |
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私たちは、私たちが個人情報をどのように収集、使用、開示、保存、処理するかに義務を課している米国連邦と州、および外国の法律と法規に支配されているか、または将来的に制限されるかもしれない。私たちは、実際に、このような義務を履行できなかったことが、責任や名声の損害を招き、私たちの業務を損なう可能性があると考えています。これらの法律の遵守を確保することは、私たちの顧客基盤の維持と拡大の努力を損なう可能性があり、私たちの収入を減らすことができる。 |
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もし私たちが環境、健康、安全の法律法規を守らなければ、罰金や罰金を科されたり、私たちの業務、財務状況、または運営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性のあるコストが発生する可能性があります |
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私たちの内部コンピュータシステム、または私たちの協力者や他の請負業者やコンサルタントのシステムは、故障したり、セキュリティホールに遭遇したりする可能性があり、これは、私たちの製品開発計画が実質的に破壊される可能性があります |
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合成生物学や遺伝子工学に対する倫理，法律，社会的懸念は，我々の技術の使用を制限または阻止し，我々の収入を制限する可能性がある。私たちは合成生物薬、候補製品、および私たちの開発プロセスに必要な権利を買収およびライセンス内で獲得または維持することに成功しないかもしれない |
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私たちは私たちの候補製品に十分な特許期間保護を提供していないかもしれません。それによって、私たちの業務を効果的に保護します |
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もし私たちが私たちの候補製品や未来の候補製品のために有効な独占権を維持できなければ、私たちは私たちが提案した市場で効果的に競争することができないかもしれない |
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知的財産権侵害に対する第三者のクレームは、私たちの開発と商業化努力を阻害または延期する可能性がある |
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私たちは私たちの特許を保護または強制的に執行するかもしれない特許の訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で時間がかかり、成功しないかもしれない |
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私たちは私たちの特許と他の知的財産権発明権のクレームに疑問を受けるかもしれない |
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私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない |
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著者らは、製品調合、研究、臨床前および臨床研究のいくつかの態様を行う第三者に依存し、引き続き依存することが予想されるが、これらの第三者の表現は、締め切り前にこのような処方、研究またはテストを完了できなかったことを含む満足できないかもしれない |
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私たちの末期臨床活動は第三者供給と製造パートナーの薬品供給に依存し、私たちの候補製品の任意の商業供給もそうかもしれない |
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私たちは将来私たちの候補製品と協力しようと試みるかもしれませんが、私たちはそうできないかもしれません。これは開発と商業化計画を変えることにつながるかもしれません |
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もし私たちの候補製品の市場機会が私たちが思っているより小さいなら、私たちは私たちの収入予想を達成できないかもしれません。候補製品が承認されたと仮定して、私たちの業務は影響を受ける可能性があります。私たちの候補製品市場での患者数は少ないかもしれないので、私たちは患者の識別に成功し、かなりの市場シェアを獲得して、利益と成長を実現することができなければならない |
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私たちは激しい競争に直面しており、私たちの競争相手は私たちよりも早く、あるいは製品の発見、開発、商業化に成功しているかもしれない |
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私たちの従業員、独立請負業者、主要な調査者、CRO、コンサルタントと協力者は監督基準と要求を遵守しないこと、およびインサイダー取引を含む不当な行為またはその他の不適切な活動に従事する可能性がある |
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私たち幹部との雇用協定は、統制権変更で解雇された任意の人に解散費を支払うことを要求するかもしれません。これは、私たちの業務、財務状況、または運営結果を損なう可能性があります |
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私たちの主要株主と経営陣は私たちのかなりの割合の株を持っています何でもできます株主の承認を受ける必要がある事項を重大に統制する |
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将来私たちの普通株を売却したり、転換可能または私たちの普通株に交換可能な証券は私たちの株価を押し下げるかもしれません |
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私たちの定款書類やデラウェア州法律の条項は、買収が私たちの株主に有利であっても、経営陣を変更することを困難にする可能性があります |
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私たちは予測可能な未来に私たちの普通株に現金配当金を支払わないと予想している；したがって、私たちの普通株の資本増加はあなたが予測可能な未来に唯一の収益源になるだろう |
私たちの財務状況、資本要求、経営業績に関するリスク
私たちは臨床段階のバイオ製薬会社で、赤字の歴史があり、予測可能な未来に損失が続くと予想され、私たちは永遠に実現したり、利益を維持したりすることができないかもしれない
我々は臨床段階の生物製薬会社であり，合成生物薬の開発に専念しており，設立以来，大きな運営損失が発生している。2021年9月30日までの3カ月と9カ月の純損失はそれぞれ約1，600万ドルと4，550万ドルで、2020年9月30日までの3カ月と9カ月の純損失はそれぞれ1，320万ドルと4，460万ドルだった。2021年9月30日までの累計赤字は約2兆758億ドル。今まで、私たちはまだどんな製品収入も発生していない。我々のほとんどの損失は，我々の研究や開発計画に関する費用と我々の運営に関する一般的かつ行政コストによるものである.私たちはまだ製品が発売されていないので、まだ何年もかかると予想されていますが、もしあれば、製品候補が商業化されることができます
予測可能な未来には、私たちはいかなる製品収入も発生しません。予測可能な未来には、研究開発、臨床前研究、臨床試験のコスト、候補製品の監督審査過程、および商業販売が許可された候補製品の製造とマーケティング能力の発展により、重大な運営損失が生じ続けると予想されます。私たちの未来の潜在的な損失額は不確実だ。利益を達成するためには、候補製品の開発に成功し、規制部門の承認を得て、候補製品を市場に出して商業化し、商業的に合理的な条項で任意の承認された候補製品を製造し、任意の承認された候補製品のための販売·マーケティング組織または適切な第三者代替品を構築し、私たちの業務活動を支援するのに十分な資金を調達しなければならない。私たちはこのような活動で決して成功しないかもしれないし、たとえ私たちが成功しても、利益を達成するのに十分な収入や十分な収入が生まれないかもしれない。たとえ私たちが確実に利益を達成したとしても、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。もし私たちが達成して利益を維持できなければ、私たちの価値を下げ、資金を調達し、研究開発努力を維持し、業務を拡大し、あるいは運営を継続する能力を弱める可能性がある。私たちの価値の低下はまた私たちの株主に彼らの投資の全部または一部を損失させる可能性がある
私たちは受け入れ可能な条件で提供できないか、または全く提供できないかもしれない大量の追加資金を必要とするだろう
私たちはすでに私たちの計画と特許薬物開発プラットフォームを発見して開発するために大量の資金を使用して、私たちの候補製品の臨床前研究と臨床試験を行い、私たちの候補製品のための規制許可を求め、商業販売が許可された任意の製品の製造と販売を含む、さらなる研究と開発を行うために大量の追加資金が必要になるだろう。私たちの将来の資本需要と私たちは既存の資源が私たちの運営を支援する期限が私たちが予想しているのとは大きく違うかもしれないと予想しています。私たちの毎月の支出レベルは新しいものと行っている研究開発や会社の活動によって違います。候補製品の開発成功や商業化に関連する時間や活動の長さを決定することができないため、これらの製品を開発し商業化するためにどれだけの実際の資金が必要かを見積もることはできません
私たちは予測可能な未来に製品販売や特許使用料から莫大な収入を達成しないことを予想している。私たちの収入源は依然として非常に限られていて、私たちの候補製品が臨床開発を完成し、商業化され、上場に成功しない限り、私たちの収入源は依然として非常に限られるだろう。これまで、私たちは主に証券の売却、第三者協力、合併を通じて、私たちの運営に資金を提供してきました。私たちは将来的に、協力、株式または債務融資、信用または融資手配、またはそのうちの1つまたは複数の融資源の組み合わせによって、より多くの資金を求めるつもりだ。私たちが追加資金を調達する能力は金融、経済、そして他の要素に依存し、その多くの要素は私たちがコントロールできないだろう。私たちは受け入れ可能な条項や追加的な資金を得ることができないかもしれない。もし私たちが株式または転換可能な債務証券を発行することで追加資金を調達すれば、私たちの株主は希釈され、いかなる融資条項も私たちの株主の権利に悪影響を及ぼす可能性がある。また、私たちに追加資金を提供する条件として、将来の投資家は、既存の株主よりも高い権利を要求し、付与される可能性がある
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債務融資が可能であれば、将来の業務活動の柔軟性を制限する制限契約に関連する可能性があり、破産が発生した場合、債務保有者は株式証券保有者が任意の会社の資産配分を受ける前に返済される
もし私たちが適時あるいは受け入れ可能な条件で資金を得ることができない場合、あるいは資金を得ることができない場合、私たちは私たちの研究開発計画と臨床前研究または臨床試験(あれば)、戦略的機会を制限したり、リストラや他の会社の再編活動を延期、制限したりしなければならないかもしれない。私たちはまた、協力者や他の人との手配を通じて資金を求めることを要求されるかもしれません。これらの手配は、私たちが自分で追求していた製品候補や技術の権利を放棄することを要求するかもしれません
私たちの四半期と年間経営業績は将来的に変動するかもしれません。したがって、私たちは研究アナリストや投資家の期待に達することができないかもしれません。これは私たちの株価を下落させるかもしれません
各種の要素のため、私たちの財務状況と経営業績は未来に各種の要素によって変動するかもしれません。その中の多くの要素は私たちがコントロールできません。これらの変動をもたらす可能性のある当社の業務に関連する要因は、以下の要因と、本10-Qテーブルおよび他の四半期報告に記載されている他の要因を含む
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私たちは利益を達成したり維持したりします |
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合成バイオテクノロジーの能力を開発し維持しています |
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私たちは自分自身の発展を管理しています |
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研究プロジェクト、臨床試験または他の製品開発および承認過程の結果 |
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私たちは私たちの財務業績をタイムリーかつ正確に報告することができる |
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私たちは重要な管理職と他の人たちを引き付けて維持する必要がある |
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知的財産権を取得し保護し実行する能力は |
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私たちの知的財産権、ノウハウ、技術が盗まれたり流用されたりすることを防ぐ能力 |
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資金を獲得したり、競争技術または製品を開発する上で、私たちの競争相手および潜在的な競争相手が持つ可能性のある潜在的な優位性； |
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私たちは事業を拡大するために必要な追加資本を得ることができる能力がある |
上記の様々な要因やその他の要因により、これまでのどの四半期や年度の業績にも依存して、我々の将来の経営業績の指標とすべきではない
私たちの株価の変動は大きくて、私たちの株主は彼らが支払った価格で私たちの普通株の株式を転売できないかもしれません
私たちの普通株の取引価格の変動は大きく、様々な要素の影響を受けて大幅に変動する可能性があり、その中のいくつかの要素は私たちがコントロールできないことであり、例えば業界アナリストの報告、投資家の見方、あるいは他の会社が類似技術や疾病に関連する負の声明である。これらの要因には、本四半期報告におけるForm 10-Qに関する“リスク要因”の一部で議論されている要因、および他の要因、例えば、：
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候補製品の開発や商業化に関する私たちの協力に関する公告 |
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政府契約または贈与の受信、修正または終了に関する公告； |
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開発計画を中止または延期する |
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私たちの臨床試験や候補製品に関連する製品責任クレーム |
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現在の経済状況は |
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キーパーソンの増減 |
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地震や他の自然災害による業務中断； |
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私たちの知的財産権や他の所有権に関する紛争； |
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FDAや他の私たちの産業に影響を与えるアメリカや外国の規制行動； |
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会社、役員、役員、株主は将来私たちの普通株を売却します |
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私たちは将来株式や債務証券を売却したり発行したりします |
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私たちの普通株は活発で流動的で秩序のある市場が不足している |
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私たちの四半期の経営業績の変動 |
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私たちの新しいまたは変更に関する証券アナリスト報告書や提案を発表する |
また，株式市場，特に製薬，生物製薬，バイオテクノロジー株式市場は極端な変動を経験しており，これらの変動は発行者の経営業績とは無関係であることが多い。このような広範な市場変動は私たちの普通株の取引価格や流動性に悪影響を及ぼすかもしれない。従来、1株の市場価格が変動した場合、その株の保有者は発行者に対して証券集団訴訟を起こすことがあった。もし私たちのどの株主が私たちにこのような訴訟を起こしたら、私たちは巨額の訴訟弁護費用が発生する可能性があり、私たちの経営陣の関心は私たちの業務運営から移行します
私たちの短い経営の歴史は、株主が私たちの業務のこれまでの成功度を評価することを困難にし、私たちの将来の生存能力を評価することも困難になるかもしれない
私たちは臨床段階の生物製薬会社で、運営の歴史は限られている。私たちは2014年に積極的に運営を始めた。これまで、私たちの業務は組織会社と会社のための人員、研究開発活動、業務計画、資金調達に限られていました。2018年4月，われわれの1 b/2 a期臨床試験における最初の患者はSYNB 1020を用いて肝硬変患者の高アンモニア血症を治療することを発表した。今回の臨床試験で得られたデータによると，SYNB 1020は2019年8月に停止する予定である。2018年4月、SYNB 1618の1/2 a期臨床試験において、PKU患者の治療のための開発中の最初の被験者に用量を投与した。2020年1月、固形腫瘍およびリンパ腫患者の治療のために開発されているSYNB 1891の第1段階臨床試験の第1段階の対象に用量を提供したことを発表した。2020年11月、著者らはSynPheny-1研究、およびSYNB 8802の第一段階研究と呼ばれるSYNB 1618の第二段階臨床研究を開始したことを発表した。2021年第3四半期にSynPheny-1研究でSYNB 1934を評価し，2021年7月に最初の被験者に薬物を投与した。私たちのすべての他の治療計画はまだ臨床前あるいは臨床開発段階にある。研究や臨床開発に専念する会社から、ビジネス活動ができる会社に転換する必要があります。大規模な重要な臨床試験を成功させ、市場の承認を得て、商業規模の製品を製造したり、第三者代表を配置したり、成功した製品の商業化に必要な販売やマーケティング活動を行う能力があることは証明されていません。平常, 新しい候補製品が発見されてから患者の治療に使用できるまでには何年もかかる。私たちは予測不可能な費用、困難、複雑な状況、遅延、および他の既知および未知の要素に遭遇する可能性があり、これらの要素は、私たちが1つまたは複数の候補製品の商業化に成功することを阻害するかもしれない。また、薬物開発は資本集約型と高度な投機的な仕事であり、大きなリスクに関連している。あなたは私たちの将来性を考慮して、会社が開発と臨床試験の初期段階でよく遭遇するコスト、不確定性、遅延、困難を考慮すべきです。もし私たちがもっと長い経営歴史或いは成功して医薬製品の開発と商業化の歴史があれば、私たちの未来の将来性、計画或いは生存能力に関する展望性陳述はそんなに正確ではないかもしれない。
私たちの候補製品開発に関するリスク
臨床試験は高価で時間がかかり、しかも内在的なリスクが存在し、著者らはその安全性と有効性を証明できず、関連する監督管理機関を満足させることができないかもしれない
候補製品の臨床開発は高価で、時間がかかり、重大なリスクに関連している。私たちが約束したどんな臨床試験も計画通りに行われたり、計画通りに完成したりする保証はありません。1つまたは複数の臨床試験の失敗は、開発の任意の段階で起こる可能性がある。候補製品の成功を妨げる可能性があり、または臨床開発をタイムリーに完了する可能性があるイベントは、これらに限定されない
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臨床試験の開始または継続をサポートするために、毒理学または他の体内またはインビトロデータまたは診断を含む満足できる臨床前または他の非臨床データを生成することができない |
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遅延はCROと臨床試験地点で受け入れられる条項と合意し、これらの条項は広範な交渉を行うことができ、異なるCROと臨床試験地点の間に大きな差がある可能性がある |
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各臨床試験地点で必要な機関審査委員会の承認を得ることを遅延させる |
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研究中の新薬又は同等の外国申請又は改正を審査した後、監督部門は臨床試験を許可しない |
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私たちの臨床では合格者の募集を延期しています実験した |
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臨床サイトまたはCROまたは他の第三者が臨床試験要件を遵守できなかった； |
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著者ら、臨床サイト、CROまたは他の第三者はFDAの良好な臨床実践要求または適用された外国監督ガイドラインに従って操作できなかった |
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臨床試験をやめた患者は |
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私たちの候補製品に関連する有害事象、受け入れられない副作用、または毒性問題の発生 |
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FDAの臨床保留または他の同様の規制機関は、1つ以上の臨床試験の延期または停止を要求している |
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新しい臨床プログラムを修正または提出するか、または追加の非臨床研究の法規要件およびガイドラインの変化を実行する必要がある |
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私たちの候補製品の臨床試験コストの最終負担性は |
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私たちの臨床試験の否定的または非決定的な結果は、私たちが追加の臨床試験を要求するか、またはそのような臨床試験および/または臨床試験または他の進行中または計画中の候補製品適応の開発計画を放棄することを決定または監督機関に要求する可能性がある |
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遅延決定は、第三者製造業者と許容可能な条項について合意し、遅延開発および転送は、反復可能、拡張可能な製造プロセスを遅延させるか、または臨床試験のために十分な数の候補製品を生産することができない |
臨床開発に成功し、規制機関の私たちの候補製品の承認を得ることができないいかなることも、私たちの追加コストを招き、あるいは私たちの収入を創出する能力を弱める可能性がある。さらに、候補製品の製造または処方変更を行う場合、追加の臨床前研究および/または臨床試験を行う必要がある場合があり、またはこれらの新しい処方から得られる結果は、以前に得られた結果と一致しない可能性がある。臨床試験遅延はまた、私たちの候補製品の任意の予想特許独占期間を短縮する可能性があり、競争相手が私たちの前に製品を開発し、市場に出すことを可能にする可能性があり、これは候補製品を商業化することに成功する能力を弱める可能性があり、私たちの業務と運営結果を損なう可能性がある
我々がとっている合成生物学を用いて新薬を創造して新しい療法を発見·開発する方法は実証されておらず，決して適切な製品が生じない可能性がある
我々が候補製品の生成と開発に努める基礎を形成する科学的発見は比較的新しい.我々の方法に基づく薬物開発の実行可能性を支持する科学的証拠は初歩的であり、限られている。合成生物薬物は1種の新しい治療方式を代表し、著者らはそれらの開発に成功し、その治療潜在力を最適化するためにもっと多くの研究と努力が必要かもしれない。著者らが開発した任意の候補製品は、実験室および他の臨床前研究においてそれらの治療特性を患者に示すことができない可能性があり、それらは予測不可能、無効、甚だしきに至っては有害な方法でヒト生物システムと相互作用する可能性がある。もし私たちがこの技術方法に基づいて候補製品を開発して商業化することができなければ、私たちは永遠に利益を上げないかもしれません。私たちの株の価値は下がるかもしれません
我々の合成生物候補製品は比較的斬新な技術に基づいており、これにより、開発およびその後に規制承認を得る時間およびコスト(あれば)を予測することは困難である
我々はこれまで，我々の合成生物治療プラットフォームと我々の最初の標的疾患適応を決定し，我々の研究と開発努力を限られた数の候補製品に集中させてきた。私たちの未来の成功は私たちが実行可能な候補製品を開発することにかかっている。我々が候補製品を開発する際に問題や遅延に遭遇しない保証はなく，これらの問題や遅延が予期しないコストを招くことも保証されず，どのような開発問題も解決される保証はない
FDA、ヨーロッパ薬品管理局とその他の監督機関の臨床試験と製造要求、及びこれらの監督機関は候補製品の安全性と有効性を確定するための標準は、候補製品のタイプ、複雑性、意外性及び期待用途と市場によって大きく異なる。他のより有名あるいはより広く研究されている治療方式と比べ、合成生物薬物などの候補新製品の監督管理審査過程はより高価であり、所要時間ももっと長い可能性がある。我々の候補製品が米国やEUで規制部門の承認を得るのにどのくらいの時間がかかるかを決定することは困難であり，我々の候補製品が商業化にどのくらい時間がかかるかを決定することは困難であり，上場を承認してもそうである.ヨーロッパ医薬品局や国家医薬品局の承認は
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規制機関は、FDAが何を承認する必要があるかを示さない可能性があり、その逆も同様であり、各司法管轄区域の規制承認を支援するために、異なるまたは追加の臨床前研究または臨床試験が必要である可能性がある。潜在的な候補製品を市場に投入するために必要な監督管理の承認を遅延または獲得できなかった場合、または監督管理の承認を得る意外なコストは、私たちが十分な製品収入を生成する能力を低下させる可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、および見通しが損なわれる可能性がある
私たちの開発プラットフォームを使用して拡張して候補製品パイプラインを構築する努力は成功しないかもしれません
著者らの戦略の1つの重要な要素は著者らの的確な重点と経験豊富な管理と科学チームを利用して、広範な人類疾病の治療に応用できる合成生物薬物を創造し、候補製品のパイプを構築することである。これまで，我々の研究開発作業は潜在的な候補製品を生成してきたにもかかわらず，より多くの候補製品を認識·開発し続けることができない可能性がある.私たちがパイプラインを構築することに成功しても、私たちが決定した潜在的な候補製品は臨床開発に適していないかもしれない。例えば、これらの潜在的候補品は、有害な副作用または他の特徴を有することが証明される可能性があり、上場承認を得て市場から受け入れられる薬剤である可能性が低いことを示している。私たちの方法に基づいて候補製品の開発に成功して商業化しなければ、将来的に製品収入を得ることができなくなり、私たちの財務状況に大きな損害を与える可能性があります。私たちの臨床前と臨床開発が成功することは保証できませんし、いずれにしても、監督管理の承認を得る過程には大量の時間と財政資源が必要です
私たちの候補製品は、不良な副作用を引き起こす可能性があり、またはその規制承認を遅延または阻止し、承認ラベルの商業実行可能性を制限したり、上場承認後の重大な負の結果をもたらす可能性がある(ある場合)特性を有する可能性がある
私たちの候補製品による副作用は、私たちまたは規制機関が私たちの臨床試験を中断、延期、または終了させたり、ラベルが制限されたり、FDAなどの外国機関の規制承認を延期したりする可能性があります。他の適応の副作用や負の結果は，我々が提案した適応候補製品の開発や承認の潜在力に悪影響を及ぼす可能性がある
さらに、私たちの1つまたは複数の候補製品が発売承認され、私たちまたは他の人が後にこのような製品による副作用を発見したとしても、これらに限定されない潜在的な重大な負の結果をもたらす可能性がある
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規制部門はこのような製品の許可を取り消したり、許可証を取り消したりすることができる |
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規制部門はこのような製品のラベルに警告を追加することを要求するかもしれない |
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患者に配布するために、医療提供者のためのコミュニケーション計画を策定するため、および/または安全な使用を確保するための他の要素を含むことができるREMS計画を作成する必要があるかもしれない |
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私たちは起訴され、患者への傷害に責任を負うかもしれない |
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私たちの名声は損なわれるかもしれない |
これらの事件のいずれも、候補製品に対する市場の受け入れ度を達成または維持することを阻止することができ、承認されても、私たちの業務、運営結果、および将来性を深刻に損なう可能性がある
私たちの製品開発計画は、私たちの候補製品を服用している患者が経験する可能性のあるすべての有害事象を明らかにしないかもしれません。臨床試験中に私たちの候補製品に接触した被験者の数および臨床開発計画における平均曝露時間は、まれな有害事象または偶然発見を検出するのに十分ではない可能性があり、これらの有害事象または偶然発見は、製品がより多くの患者およびより長い時間のために使用された後にのみ検出される可能性がある
臨床試験には本質的に潜在患者群のサンプルを用いた。しかし，患者数が限られており，曝露時間が限られているため，候補製品のまれまたは重篤な副作用が発見されることを完全に保証することはできない。この副作用は，この薬物に接触した患者数が有意に増加した場合にのみ発見される可能性がある。候補製品の発売後にこのようなセキュリティ問題が発生または発見された場合、FDAは、製品のラベルの修正や製品のリコールを要求する可能性があり、製品の承認を撤回する可能性もある。これらの事件のいずれも、候補製品に対する市場の受け入れ度を達成または維持することを阻止することができ、承認されても、私たちの業務、運営結果、および将来性を深刻に損なう可能性がある
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私たちは私たちの候補製品の成功に大きく依存している。私たちの候補品はすでに臨床前段階で成果を上げました臨床的にも最新に設定されていますが、候補品はありませんs必要なすべての臨床試験を完了し、私たちのすべての候補製品のために十分なデータを生成して、私たちの計画中の適応の規制承認を得ることは保証できません。これはそれらが商業化できる前に必要なものになります
私たちは私たちの候補製品の組み合わせを決定、買収、開発するためにほとんどの努力と財力を投入した。私たちの将来の成功は、規制部門の1つ以上の候補製品の承認を得て商業化する能力にかかっている。私たちは現在どの製品の販売からも収入を得ていません。私たちは候補製品を開発したり商業化することができないかもしれません
2019年8月20日、我々は、高アンモニア血症を治療するための早期臨床候補である最初の臨床試験に入る治療計画SYNB 1020を中止することを発表した。この計画を中止する決定は，23名の肝硬変と血アンモニア上昇患者に対して行った1 b/2 a期合成生物薬物ランダム，二重盲検，プラセボ対照研究の中期分析に基づいて得られた主要なデータである。SYNB 1020は1 b/2 a期試験で耐性は良好であったが，肝硬変患者の血中アンモニアを低下させることはできないことが示唆された。したがって、私たちはSYNB 1618、SYNB 1934、およびSYNB 8802計画の成功にさらに依存する。
また，われわれが提案した適応については，われわれの候補製品はいかなる重要な臨床試験にも入っておらず，いずれの重要な臨床試験も起動·完成に数年かかる可能性があり，あれば。FDAや同様の外国規制機関の規制承認を得るまで、私たちは私たちの候補製品のマーケティングや普及は許可されておらず、私たちはいかなる候補製品の規制承認も得られないかもしれない。私たちは私たちのすべての候補製品が臨床試験で成功したり、規制部門の承認を受けると確信できない。また，我々の候補製品は臨床試験で成功しても，規制部門の承認を得られない可能性がある。もし私たちの候補製品が規制部門の承認を得られなければ、私たちは運営を続けることができないかもしれない
もし私たちが特定の製品の孤児薬の独占経営権を獲得したり維持できなかったら、私たちの競争相手は承認されるかもしれません。同じ病気を治療する競争薬を販売すると、私たちの収入は減少します
我々の業務戦略の一部として，FDAや欧州委員会孤児薬物指定資格に適合する可能性のある候補製品を開発し，将来的にもこれらの候補製品を開発する可能性がある。FDAは2017年10月、PKUを治療する孤児薬としてSYNB 1618を承認した。孤児医薬品法によれば、米国で20万人未満の人に影響を及ぼすまれな疾患または疾患の治療、診断または予防を目的とした製品であれば、FDAは当該製品を孤児薬として指定することができる。EUでは、生命または慢性衰弱疾患の治療、診断または予防のための薬物は、EUでの流行率が10，000人に5人以下である孤児薬の称号を与えることができる。関連するまれな疾患の治療のための指定孤児薬をFDAによって初めて承認された会社は、7年以内に疾患に対するこの薬剤の市場排他的使用を獲得した。いくつかの場合、孤児薬物の独占営業権は、FDAが後に指定要求に重大な欠陥があると認定すること、または製造業者が十分な数の薬剤を保証できない場合を含む、失われる可能性がある。似たような規定もEUで施行され、市場排出期間は10年だ
私たちのいくつかの候補製品の特許保護範囲と範囲は限られている可能性があるため、孤児薬物指定を獲得することは孤児薬物指定を獲得する資格がある任意の製品候補にとって特に重要である。条件に合致した製品については，“孤児薬品法”下の専門期間に依存して競争地位を維持する予定である。もし私たちが広く特許保護されていない候補製品のために孤児薬の称号を獲得しなければ、私たちの競争相手は同じ病気を治療するための競争薬の販売を求めるかもしれないし、私たちの収入はしたがって不利な影響を受けるかもしれない
私たちはすでに私たちのいくつかの候補製品のために孤児薬物の称号を獲得し、他の候補製品のために孤児薬物の称号を求めようとしているが、私たちが最初に発売許可を得た特定の珍しい適応であることは保証されない。また、私たちがいくつかの候補製品のために孤児薬物指定を受けていても、あるいは他の潜在的な候補製品のために孤児薬物指定を受けても、この指定は、異なる薬物が同じ条件で許可されることができ、同じ薬剤が異なる条件のために承認され、孤立適応症のラベル外で使用される可能性があるので、競争から効果的に保護することができない可能性がある。孤児薬が承認された後であっても、FDAは、FDAが後者の方が安全またはより有効であると結論した場合、または患者ケアに大きく貢献した場合を含むいくつかの理由で競合する薬物を承認することができる。孤児薬物指定は薬物の開発時間や監督審査時間を短縮することもなく、薬物が監督審査或いは承認過程においていかなる優勢を持たせることもない
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製品開発は長くて高価な過程に関連し、結果は不確定であり、早期臨床前研究と臨床試験の結果は未来の臨床試験結果を予測できないかもしれない
候補製品の前臨床研究または早期臨床試験の結果は、後続の対象または候補製品または任意の他の候補製品の後期臨床試験で得られる結果を予測することができない可能性がある。臨床試験の進展が良好であるまでは，臨床試験設計における欠陥は明らかにならない可能性がある。著者らは臨床試験の設計における経験が限られており、著者らは臨床試験を設計と実行して、監督部門の著者らの候補製品の承認を支持することができないかもしれない。そのほか、臨床前研究と臨床試験データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすい。臨床前研究と臨床試験の中で満足できるように見える候補製品はまだ監督部門の許可を得られないかもしれない。臨床試験を通過した薬物は高い失敗率を示した。製薬と生物技術業界の多くの会社は臨床開発において重大な挫折を経験し、早期の研究で人を奮い立たせる結果を得ても、著者らの臨床開発中のいかなる挫折も著者らの業務と運営業績に負の影響を与える可能性がある
もし私たちが臨床試験で患者登録の遅延や困難に遭遇した場合、私たちのコストは予想以上に高くなる可能性があり、必要な規制承認を受けることは延期または阻止される可能性がある
新製品候補の臨床試験は、製品候補治療を有する疾患または状態を有する十分な数の患者を登録し、他の資格基準を満たす必要がある。患者の保険加入率は多くの要素の影響を受け、潜在患者の数量、患者の年齢と病状、疾病或いは病状の段階と重症度、方案の性質と要求、患者と臨床場所の接近程度、関連疾病或いは状況の有効な治療の獲得性、研究中の候補製品の感知リスク、利益と投与の利便性、医師の患者の転換やり方、著者らは適時に臨床試験を登録する努力、及び臨床試験の資格標準を促進する。患者登録の遅延或いは困難或いは試験参加者を維持する困難は、現有或いはその他の研究治療の獲得性を含み、コストの増加、開発時間の延長或いは臨床試験の終了を招く可能性がある
さらに、私たちの成功は、臨床試験の資格に適合する患者を識別する能力、または私たちが開発する可能性のある任意の製品候補製品が利益を得る可能性がある能力にある程度依存する可能性があり、これは、特定の遺伝子配列または臨床的特徴が存在するかどうかを決定するために、これらの潜在的患者にスクリーニング試験を受けることを要求するであろう。一般に，遺伝子定義の疾患，特に我々の現在の候補製品に対する疾患は，罹患率が相対的に低い可能性がある。例えば，米国では約16，500人の患者がPKUと診断される可能性があると予想される。もし私たちが招いた任意の第三者が協力してくれて、これらの疾患を患っている患者を識別することができなかったり、その過程で遅延に遭遇した場合、私たちは私たちが開発した任意の候補製品のすべての商業的潜在力を達成することができないかもしれない
私たちは潜在的な製品責任クレームに直面するかもしれません。もし私たちに対するクレームが成功すれば、大量の責任とコストが発生するかもしれません。もし私たちの候補製品が患者を傷つけたり、患者を傷つけたと考えられたり、このような被害が私たちの候補製品と関係がなくても、私たちの規制承認が撤回されたり、他の方法で否定的な影響を与える可能性がある場合、私たちはコストが高く破壊的な製品責任クレームを受ける可能性がある。私たちが十分な保険を受けられない場合、あるいは私たちの保険範囲から除外されたり、私たちの保険範囲を超えたクレームによって生じる責任の支払いが要求された場合、このような責任は私たちの財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります
臨床試験で私たちの候補製品を使用または誤用し、市場の承認を得る可能性のあるいかなる製品を販売することは、潜在的な製品責任クレームのリスクに直面させます。消費者、ヘルスケア提供者、製薬会社、または他の販売または他の方法で私たちの候補製品および承認された製品に接触した人は、私たちに製品責任を請求する可能性があります。私たちの候補製品は不良事件を引き起こすかもしれない。もし私たちが製品責任クレームに成功的に対抗できなければ、私たちは大量の責任とコストを招くかもしれない。私たちの候補製品が対象とする疾患を有する患者は、すでに深刻かつ末期の疾患段階にある可能性があり、既知および未知の重大な事前存在および潜在的に生命を脅かす健康リスクを有する。治療中，患者は我々の候補品に関連する可能性のある原因で死亡を含む有害事象を受ける可能性がある。このような事件は、怪我をした患者に巨額の費用を支払うこと、遅延、負の影響、または規制部門が私たちの製品を販売することを許可または維持する機会を得ること、または私たちの商業化努力を一時停止または放棄することを要求する費用の高い訴訟に直面する可能性がある。有害事象が我々の候補製品と無関係な場合でも，その場合の調査に時間や不確実性がある可能性がある.これらの調査は、私たちの規制承認過程や影響を遅延させ、候補製品が獲得または維持される規制承認のタイプを制限する可能性があります。これらの要因により、製品責任クレームが弁護に成功しても、我々の業務、財務状況又は運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある
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私たちはアメリカで行われる可能性のある任意の臨床試験を含む製品責任保険がありますが、私たちの保険は私たちが受ける可能性のあるいかなる費用や損失を補償するのに十分ではないかもしれません。私たちはまた、私たちが計画している高度な臨床試験の製品責任保険範囲を増加させることを要求されるかもしれない。もし私たちのすべての候補製品が市場の承認を得たら、私たちは商業製品の販売を含むために、私たちの保険カバー範囲を拡大する必要があるだろう。私たちは私たちが引き続き製品責任保険を得ることができるかどうかを知ることができないし、私たちが必要かもしれない拡大保険を獲得して、十分な金額で私たちを責任損失から保護して、受け入れられる条項、あるいは根本的にはできません。私たちは私たちの保険範囲から除外されたり、私たちの保険範囲を超えたクレームによって生じたどんな責任も支払うのに十分な資源がないかもしれません。もし私たちが第三者との合意に基づいて第三者に賠償を提供すれば、これらの第三者も責任を負い、このような賠償に基づいてクレームを出す可能性がある。個人は、私たちのある候補製品または製品がダメージを与えたと主張したり、消費者の使用に適していないことが発見されたりする製品責任クレームを私たちに提出することができる。このような製品責任クレームは、製造欠陥、設計欠陥、製品固有の危険について警告、不注意、厳格な責任と保証違反の告発を含む可能性がある。州消費者保護法によると、クレームも主張することができる。私たちが提起したどの製品に対する責任クレームも、望ましい点があるかどうかにかかわらず、
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臨床試験ボランティア、研究者、患者または試験場所の撤回または承認への適応の制限； |
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商業化できない場合や商業化すれば候補製品への需要が減少します |
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商業化されている場合、製品のリコール、ラベルの撤回、マーケティング、または販売促進制限、または製品を修正する必要がある |
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規制当局が調査を開始しました |
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収入損失 |
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患者や他のクレーム者への金銭賠償を含む訴訟の巨額の費用 |
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私たちの製品責任保険の責任を大幅に超えて、私たちは自分で支払うことを要求されます |
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私たちの製品責任保険料率を増加させるか、将来受け入れ可能な条件で保険範囲を維持することができない |
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経営陣の関心を私たちの業務から移します |
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私たちの名声と私たちの製品と技術の名声を損なう |
製品責任クレームは、私たちを上記のリスクと他のリスクに直面させる可能性があり、これらのリスクは、私たちの業務、財務状況、あるいは運営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性があります
私たちまたは私たちが依存している第三者は、地震や他の自然災害の悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務の連続性や災害復旧計画は、深刻な災害から私たちを十分に保護できないかもしれません。
地震やその他の自然災害は、私たちの運営を深刻に混乱させ、私たちの業務、運営結果、財務状況、将来性に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。自然災害、停電、または他の事件が発生した場合、本社の全部または大部分を使用することができず、第三者契約メーカーの製造施設のような重要なインフラを破損したり、他の方法で運営を中断したりすることは困難かもしれませんし、場合によっては、長い間私たちの業務を継続することはできません。深刻な災害や同様の事件が発生した場合、我々の既存の災害復旧および業務連続計画は十分ではないことが証明される可能性がある。私たちの災害復旧と業務連続計画の限られた性質のため、私たちは大量の費用を発生する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
大流行、流行病或いは伝染性疾病の発生、例えば新冠肺炎は、私たちの業務と財務業績に実質的な悪影響を与える可能性がある。
コロナウイルスの爆発は全世界経済の各領域に影響を与え、著者らの運営に実質的な影響を与える可能性があり、著者らの臨床試験活動を深刻に中断する可能性がある。コロナウイルスの持続的な伝播は著者らの臨床試験の重大な遅延を含む一定期間の業務中断を招く可能性がある。また、新冠肺炎は、食品·医薬品局または他の衛生部門の業務に潜在的な影響を与える可能性があり、これは、私たちの候補製品の審査および承認を含む審査および承認の遅延を招く可能性がある。
世界での疫病の持続的な蔓延はまた、私たちの患者の募集と維持、主要な調査者と現場スタッフの能力を含む、アメリカと他の地域での臨床試験運営に実質的な悪影響を及ぼす可能性があり、もし彼らのいる地域で疫病が発生すれば、医療提供者として、彼らは新冠肺炎への接触を増加させたかもしれない。
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私たちはコロナウイルス爆発の潜在的な影響と、実施された旅行と仕事の制限、私たちの業務と臨床前和臨床試験. コロナウイルスの我々への影響の程度は，出現する可能性のあるコロナウイルスの重症度に関する新たな情報や，コロナウイルスの抑制やその影響を治療する行動など，高度な不確実性と予測できない将来の事態の発展に依存する次の数週間と数ヶ月の間私たちは続けますよく監視して私たちの臨床試験については地元と連邦衛生当局の指導に従っています.
新冠肺炎は第三者契約研究機関や代理工組織私たちが臨床試験に依存している影響地域にあります。また、我々は予防措置を講じており、ウイルスが我々従業員に与えるリスクを最小限に抑えることを支援するために、一時的にすべての従業員に遠隔作業を要求すること、世界各地での従業員のすべての不要な旅行を一時的に停止すること、および従業員が私たちの業務に悪影響を与える可能性のある業界活動や対面作業会議に参加することを奨励しないことを目的としている可能性がある。
現在または将来のビジネス閉鎖および中断が、私たちと接触している任意の第三者が、現在計画されている方法およびスケジュールに従って業務を展開する能力にどの程度影響または制限される可能性があるかを予測することはできません。このような影響や制限は、私たちの業務および私たちの運営結果および財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。コロナウイルスの爆発がもたらす可能性のある潜在的な経済的影響や持続時間は評価や予測が困難である可能性があるが、大流行は世界金融市場の深刻な混乱を招く可能性があり、資金を得る能力を低下させる可能性があり、これは将来的に私たちの流動性にマイナスの影響を与える可能性がある。また、新冠肺炎の伝播による景気後退や市場コールは、私たちの業務や私たちの普通株の価格に実質的な影響を与える可能性があります。
我々の候補製品の規制承認とその他の法的適合性問題に関するリスク
私たちは私たちの1つ以上の候補製品のための画期的な治療指定を求めることができるかもしれないが、このような指定を得ることはできないかもしれません。このような指定を受けても、そのような指定はより速い開発や規制審査や承認過程を招くことはなく、私たちの製品候補が上場承認される可能性も増加しません
私たちはFDAが私たちのいくつかの候補製品の突破的な治療指定を求めるかもしれない。画期的な治療法は、1つまたは複数の他の薬剤と組み合わせて深刻または生命に危険な疾患または状態を単独でまたは1つまたは複数の他の薬剤と組み合わせて治療することを目的とした薬剤または生物製品として定義され、初歩的な臨床証拠は、1つまたは複数の臨床的に重要な終点において、臨床開発早期に観察される実質的な治療効果のような既存の療法よりも実質的に改善される可能性があることを示す。画期的な療法として指定された薬物や生物製品に対して，FDAと試験スポンサーとの相互作用やコミュニケーションは，臨床開発の最も有効な方法の決定に寄与している。FDAで画期的な治療法に指定されている薬物も加速承認を得る資格がある
画期的療法に指定されたのはFDAの裁量権である。したがって，我々の候補製品の1つが画期的療法として指定された基準に適合していると考えても，FDAは同意せず，このような指定をしないことにする可能性がある。いずれの場合も、FDAの従来の手順に従って承認を考慮した薬剤と比較して、候補製品に対する画期的な治療指定を受けることは、より速い開発プロセス、審査または承認をもたらすことはなく、FDAの最終承認を保証することもできない可能性がある。さらに、私たちの1つまたは複数の候補製品が資格に適合し、突破的療法として指定されていても、FDAは後で、薬物または生物学的製品が指定された条件を満たしていないと決定する可能性があり、その指定が取り消される可能性がある
私たちは1つ以上の候補製品のための迅速なチャネル認証を求めるかもしれませんが、このような認証を取得しなくても、そのような認証を取得しても、そのような認証は、実際にはより速い開発や規制審査や承認プロセスをもたらさない可能性があります
臨床データまたは臨床データではなく、深刻な疾患の治療のための候補製品が、このような疾患が満たされていない医療要件を解決する可能性があることを示す場合、製品スポンサーは、FDA迅速チャネル認証を申請することができる。私たちは2018年4月にSYNB 1618高速チャネルの称号を取得しました。高速チャネル指定は、候補製品のマーケティング承認を得るか、または任意の特定の時間範囲で承認されることを保証しません。従来のFDAプログラムと比較して、高速チャネル指定のより速い開発または規制審査または承認プロセスを経験しない可能性があります。また，FDAが我々の臨床開発プロジェクトのデータが高速チャネルの指定をサポートしなくなったと考えた場合，その指定を取り消す可能性がある。高速チャネル指定だけではFDAに適合した優先審査手順は保証されない
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私たちが規制部門の候補製品の承認を得ても、私たちは持続的な規制要求の制約を受けるだろう
もし私たちの任意の候補製品が発売を許可された場合、私たちは製造、ラベル、包装、貯蔵、広告、販売促進、サンプリング、記録保存、上場後の臨床試験及び安全性、有効性とその他の承認後の情報を提出し、アメリカ連邦と州の要求及び比較可能な外国監督管理機関の要求を含む持続的な法規要求を遵守する
メーカーおよびメーカーの工場は、品質管理および製造プロセスが現在の良好な製造規範(GMP)法規および対応する外国規制製造要件に適合することを保証することを含む、FDAおよび同様の外国規制機関の要求を継続的に遵守しなければならない。したがって、私たちと私たちの契約製造業者は、GMPの遵守状況および任意のBLAまたはマーケティング許可申請で行われた約束の遵守状況を評価するために、持続的な審査および検査を受けるだろう
候補製品のために得られた任意の規制承認は、候補製品が発売される可能性のある承認指示用途の制限または承認条件によって制限される可能性があり、または第4段階の臨床試験、および候補製品の安全性および有効性を監視するモニタリングを含む可能性の高い上場後試験要件を含む可能性がある。私たちはFDAと似たような外国の規制機関に不良反応と生産問題を報告することを要求されるだろう。薬物安全問題を解決するいかなる新しい立法も、製品開発や商業化の遅延を招き、あるいはコンプライアンスを確保するコストを増加させる可能性がある。もし私たちが最初に候補製品の発売許可を加速するルートを通じて獲得したならば、著者らは成功した発売後の臨床試験を行い、著者らの製品の臨床利益を確認する必要があるかもしれない。発売後の臨床試験は成功しない或いはこのような試験を完成できなかったことは上場承認の撤回を招く可能性がある
規制当局が、予期せぬ深刻度または頻度の不良事象など、製品に以前に未知の問題があることを発見した場合、または製品の製造施設に問題がある場合、または製品の販売促進、マーケティング、またはラベルに同意しない場合、規制機関は、製品の市場からの撤退を要求することを含む、製品または私たちに制限を加えることができる。もし私たちが適用される規制要求を遵守できなければ、規制機関や法執行当局は他の措置を取るかもしれない
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警告状を出す |
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民事または刑事罰を加える者 |
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規制承認を一時停止したり、許可証を取り消したりした |
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私たちが行っているどんな臨床試験も一時停止します |
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私たちが提出した保留申請または承認された申請を承認する補充申請を拒否する； |
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契約製造業者の工場を閉鎖することを含む、私たちの業務に制限を加える；または |
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製品のリコールを要求する |
政府が違法の疑いのあるいかなる調査にも対応するのに時間と資源がかかり、否定的な宣伝が生じる可能性が予想される。現行の規制要件を遵守しないいかなる行為も、我々が製品を開発·商業化する能力に重大な悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの価値や経営業績も悪影響を受けるであろう
米国食品医薬品局、米国証券取引委員会、その他の政府機関の資金不足は、重要な指導部や他の人員の採用と維持の能力を阻害し、新製品やサービスの適時な開発や商業化を阻止するか、あるいはこれらの機関が私たちの業務運営に依存する可能性のある正常な業務機能を履行することを阻止する可能性があり、これは私たちの業務に負の影響を与える可能性がある
FDAが新製品を審査·承認する能力は、政府予算と資金レベル、肝心な人員の雇用と維持及びユーザー費用の支払いを受ける能力、及び法律、法規と政策の変化を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、その機関の平均検討時間は近年変動している。また、政府が米国証券取引委員会や我々の業務に依存する可能性のある他の政府機関に提供する資金は、研究開発活動に資金を提供する機関を含め、政治プロセスの影響を受けており、政治プロセス自体が不安定で予測不可能である
FDAや他の機関の中断も、新薬が必要な政府機関によって審査および/または承認されるのに要する時間を遅らせる可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。例えば、ここ数年間、アメリカ政府は何度か閉鎖されており、食品·医薬品局やアメリカ証券取引委員会などのいくつかの規制機関は、重要なものを作らなければならない
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食品医薬品局、米国証券取引委員会、その他の政府従業員は、重要な活動を停止する。政府が長期的に停止すれば、FDAが私たちが提出した規制文書を適時に審査して処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。また、今回の発行完了後、私たちの上場企業としての運営において、将来の政府の閉鎖は、公開市場への参入や必要な資本獲得能力に影響を与える可能性がありますそのために資本を適切に利用して私たちの業務を継続する。
医療立法改革措置は、私たちの業務、財務状況、または運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある
アメリカでは、医療費用を統制するための多くの立法計画が続いているだろう。例えば、2010年3月、“患者保護·平価医療法案”(ACA)が可決された。ACAは、医療保険を獲得する機会を拡大し、医療支出の増加を減少または制限し、詐欺や乱用に対する救済措置を強化し、医療保健·医療保険業界に新たな透明性要求を増加させ、医療業界に新たな税費を徴収し、追加の医療政策改革を実施することを目的とした全面的な法律である。別の例として、2020年12月27日に法律となる2021年総合支出法案が署名され、広範な医療条項が盛り込まれ、連邦医療保険B部分がカバーするすべての薬品およびバイオ製品メーカーに2022年1月1日から衛生·公衆サービス部(HHS)に製品の平均販売価格を報告すること、FDA薬品および生物計画法規のいくつかの改正が求められるなど、既存の法律が改正された
公布以来、ACAのいくつかの態様は、司法および国会の疑問を受けているため、ACAのいくつかの条項は十分に実行されていないか、または行政命令および/または行政機関の行動によって効果的に廃止されている。しかし，連邦裁判所が数年間訴訟を行った後，2021年6月，米国最高裁はACAを支持し，ACAの合憲性に対する法的挑戦を却下した。ACA下の更なる立法と規制改革はまだ可能であり、総裁·バイ登指導の新連邦政府はすでに表明しているにもかかわらず、ACAに基づいてさらに努力し、医療保険補助金を受ける資格のある人数を拡大する予定である。このような変化や法律がどのような形態をとるか、生物製薬業界全体または私たちの将来の業務にどのように影響する可能性があるかどうかは不明である。ACA，連邦医療保険，医療補助計画の変化や増加は，連邦政府が薬品価格の変化，その他の医療改革措置による変化を直接交渉することを可能にするなど，特に医療参入，融資または個別州の他の立法において，米国の医療保健業界に実質的な悪影響を及ぼす可能性が予想される
米国および他のいくつかの司法管轄地域では、医療システムに関する立法および規制改革および提案された改革は、私たちの候補薬剤の上場承認を阻止または延期し、承認後の活動を制限または規範化したり、上場承認を得た任意の候補薬剤を収益性のある方法で販売する能力に影響を与える可能性がある。例えば、2016年12月、21世紀治療法案や治療法案が署名されて法律となった。その他の事項以外に、“治療法案”は薬品と器械の監督管理を現代化し、革新を刺激することを目的としているが、その最終的な実施状況はまだ確定していない。米議会は立法提案を継続し、将来の“治癒2.0”法案につながる可能性があり、両党の支持を得ることが予想される。また、2017年8月、FDA再認可法案が法律に署名され、FDAのユーザー料金計画が再認可され、追加の薬品やバイオ製品条項が含まれている。次の立法再認可は2022年に完了しなければならず、これはFDAの権力やバイオ製薬製品に関連する政策をさらに変えるかもしれない。追加的な立法変化が公布されるかどうか、FDAの法規、ガイドライン、解釈が変わるかどうか、またはこれらの変化が私たちの候補薬物の上場承認にどのような影響を与えるか、またはこれらの変化が私たちの業務に他の影響を与えるかどうかを決定することはできません。また、米国議会のFDA承認過程に対するより厳格な審査は、上場承認を著しく延期または阻止し、より厳しい製品ラベルと上場後の条件とその他の要求の制約を受ける可能性がある。
そのほか、過去数年間、政府は生物製薬メーカーがその上場製品の価格設定の方式に対して更に厳格な審査を行い、アメリカ議会は数回の調査を行い、そして連邦と州立法を提出し、製品定価の透明性を高め、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、政府計画の薬品の精算方法を改革することを提出し、公布した。これらの新たに発表された政策の成功確率及び米国処方薬市場への潜在的な影響はまだ不明であり、その中の多くの政策はすでに連邦裁判所システムで法律挑戦を受けている。現在の想定では，これらの改革を実施することは持続的な政治や法的挑戦をもたらす可能性があり，最近民主党が率いる新大統領政府への移行は，医療やバイオ製薬業界にさらなる不確実性をもたらしている。例えば、2021年7月、バイデン総裁は、製薬や医療保険業界に関するいくつかの任務を含む、米国経済競争の促進に関する包括的な行政命令を発表した。他の事項を除いて、この行政命令は、FDAにカナダからの薬品輸入制度の実施に努力するよう指示した(トランプ政権が2020年10月に決定したカナダの薬品輸入に関する通知とコメントルールに従う)。バイデン命令はまた、衛生·公衆サービス部に、高処方薬の価格に打撃を与える全面的な計画を発表するよう呼びかけた, それはまた製薬業の潜在的な反競争行為に対する連邦貿易委員会の監督に関するいくつかの指示を含む。HHSは2021年9月に発表された行政命令に応じた薬品定価計画が明確に示され、バイデン
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政府は，HHSがMedicare B部分とD部分の薬剤のコストについて交渉を許可することを含め，上昇していく薬品価格に対応する積極的な行動を支持しているが，このような大きな変化は，国会が新たな立法を通過するか，あるいは時間のかかる行政行動が必要となる。そのため，連邦政府がどのように患者に薬物治療費を負担しやすいかについては，依然として大きな不確実性がある
製薬メーカーに適用される薬品価格透明法を含む医薬品定価に関連する州や地方立法や規制努力もあり、これは私たちの業務に影響を与える可能性がある。アメリカの個別州はますます積極的に立法と実施を通じて製品の価格を制御するための法規を実施しており、価格或いは患者の精算制限、割引とある製品への参入の制限を含む。2020年12月、アメリカ最高裁判所は、連邦法律は各州の薬品福祉マネージャー(PBM)及び医療保健と薬品サプライチェーンの他のメンバーの能力を妨害しないと一致し、この重要な決定は各州がこの分野で更なるかつ積極的な努力をすることを招く可能性がある。
EUでは、似たような政治、経済、規制発展は、私たちが製品を利益にして商業化する能力に影響を及ぼすかもしれない。価格とコスト制御措置に対する持続的な圧力に加えて、EUまたはEU加盟国レベルの立法発展は、著しい追加的な要求や障害を招く可能性があり、これは私たちの運営コストを増加させる可能性がある。
私たちは未来の立法や行政または行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することができない。私たちは将来、より多くの連邦と州医療改革措置を取ることが予想され、そのいずれも連邦と州政府が医療製品やサービスのために支払う金額を制限する可能性があり、これはカバー範囲と精算範囲が限られ、承認されると、私たちの製品に対する需要が減少するか、あるいは追加の価格設定圧力をもたらす可能性がある。
私たちは連邦と州医療詐欺と乱用法律、虚偽クレーム法律、および健康情報プライバシーと安全法律の制約を直接または間接的に受ける可能性がある。もし私たちがこのような法律を遵守できないか、または完全に遵守できなければ、私たちは巨額の処罰に直面するかもしれない
もし私たちの候補製品がFDAの承認を得て、アメリカでこれらの製品を商業化し始めたら、私たちの運営は連邦反リベート法規、連邦虚偽クレーム法案、医師日光法律法規を含む様々な連邦と州詐欺と乱用法律の制約を受ける可能性があります。このような法律は私たちが提案した販売、マーケティング、そして教育計画などに影響を及ぼすかもしれない。また、私たちは連邦政府と私たちが業務を展開している州の患者プライバシー法規によって制限されるかもしれない。私たちの運営能力に影響を与える可能性のある法律には
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他の事項に加えて、他の事項に加えて、連邦医療保険および医療補助計画のような連邦医療保険および医療補助計画に従って精算可能な物品またはサービスを購入または推薦するために、誘導または見返りとして、誰でも直接的または間接的に報酬を請求、受け入れ、提供または支払うことを禁止する連邦反リベート法規 |
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個人または実体が虚偽または詐欺的な連邦医療保険、医療補助または他の第三者支払人の支払い請求を提出することを意図的に提出するか、または提出をもたらすことを禁止する連邦民事および刑事虚偽申告法および民事金銭罰法 |
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1996年の連邦“健康保険移行性と責任法案”(HIPAA)は、詐欺の任意の医療福祉計画の実行と医療保健事項に関する虚偽陳述を禁止する新しい連邦刑法を制定した |
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HIPAAは、“衛生情報技術と臨床衛生法”及びその実施条例の改正により、個人が健康情報を識別できるプライバシー、安全と伝送に関する具体的な要求を規定した |
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ACA下の連邦医師日光要求は、薬品、設備、生物製品および医療用品の製造業者が、医師、他の医療保健提供者および教育病院への支払いおよび他の方法での価値移転に関する情報、ならびに医師および他の医療保健提供者およびその直系親族および適用される共同購入組織が所有する所有権および投資権益を毎年米国衛生·公衆サービス部に報告することを要求する |
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州法は、製薬業の任意の自発的コンプライアンスガイドラインおよび連邦政府が公布した関連コンプライアンスガイドラインを遵守するために、または他の方法で医療保健提供者および他の潜在的な転換源に支払う可能性のある支払いを制限するための任意の第三者支払人(政府および個人支払人を含む)に適用可能な物品またはサービスのリベートおよび虚偽クレーム法律に相当し、州法律は、医薬品メーカーに医師および他の医療保健提供者またはマーケティング支出への支払いおよび他の価値移転に関する情報、ならびにプライバシーおよび安全を管理する州法律を報告することを要求する |
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特定の場合，衛生情報の信頼性が高く，その多くは互いに大きく異なり，異なる効果が生じ，契約遵守作業を複雑化する可能性がある |
これらの法律の範囲が広く、法定例外状況と選択可能な避難港が限られていることから、私たちのいくつかの商業活動は1つ以上のこのような法律の挑戦を受けるかもしれない。しかも、最近の医療改革法案はこのような法律を強化した。例えば，ACAなどは連邦反リベートや刑事医療詐欺法規の意図要求を改正している。個人や実体はこの規制やそれに違反する具体的な意図を実際に理解する必要はない。また、“反リベート法”では、“虚偽申告法”については、連邦反リベート法規違反による物品やサービスを含むクレームが虚偽または詐欺的クレームを構成していると断言できる
私たちの業務が上記の任意の法律または私たちに適用される任意の他の政府法規に違反していることが発見された場合、民事および刑事罰、損害賠償、罰金、連邦医療保険や医療補助などの政府医療計画から除外され、監禁、および私たちの業務を削減または再編することができ、これらはいずれも私たちの業務運営能力と私たちの運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります
私たちは、私たちが個人情報をどのように収集、使用、開示、保存、処理するかに義務を課している米国連邦と州、および外国の法律と法規に支配されているか、または将来的に制限されるかもしれない。私たちは、実際に、このような義務を履行できなかったことが、責任や名声の損害を招き、私たちの業務を損なう可能性があると考えています。これらの法律の遵守を確保することは、私たちの顧客基盤の維持と拡大の努力を損なう可能性があり、私たちの収入を減らすことができる。
多くの活動では，臨床試験を含め，データのプライバシーや健康に関する情報や他の個人情報の保護に関する法律や法規を遵守している。これらの法律および法規は、個人データの収集、アクセス、使用、分析、修正、保存、送信、セキュリティホール通知、廃棄、処置を含む個人データの処理を管理しています。個人データ源や処理場所に基づく個人データの国際移転に関する法律や法規を遵守しなければならない。個人データの欧州経済圏(EEA)やスイスから米国への移行を促進する法的メカニズムがあるにもかかわらず、欧州裁判所が安全港枠組みの無効を宣言した裁決は、EUプライバシー法の要求を遵守する不確実性を増加させた。この決定により，個人データを欧州連合から米国実体に移行する法的根拠として安全港証明書に依存することは不可能である。2016年2月、欧州委員会は、失効した安全港枠組みを新たなEU-米国安全港枠組みで置き換えることで商務部(DOC)と合意したと発表した。“プライバシー盾”2016年7月12日、欧州委員会はプライバシーシールドの提供に関する保護が十分であるかどうかの決定を採択した。プライバシー盾は、欧州裁判所が最近の裁決で提出した要求を満たし、会社により厳しい義務を課し、DOCと連邦貿易委員会によってより強力な監督と法執行を提供し、公共当局に情報取得を約束させることを目的としている。
個人識別情報の記憶、保守、受信または送信のプライバシーおよびセキュリティは、電子的な方法での記憶、保守、受信または送信を含み、米国および海外では厳しい規制を受けている。我々は、適用されるすべてのプライバシーおよびセキュリティ法律および法規を遵守しようと努力しているが、プライバシーの法的基準は発展しており、遵守されていない、または守られていないと思われるいかなる行為も、政府の実体や他の人が私たちに訴訟を提起したり、行動したり、あるいは名声を損なう可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
多くの外国、連邦、州の法律と法規管理個人は、州プライバシーおよび秘密法(違反行為の開示を要求する州法を含む)、連邦および州消費者保護および就業法、HIPAA；ヨーロッパおよび他の外国データ保護法を含む健康情報の収集、伝播、使用および秘密を識別することができる。これらの法律法規は複雑さや数量的に増加しており，頻繁に変化する可能性があり，時には衝突することもある.
HIPAAは、保護された健康情報、またはPHIを含む個人識別可能な健康情報を保護するための国家プライバシーおよびセキュリティ基準を確立し、健康計画、いくつかの保証取引を電子的に提出する医療情報交換所および医療保健提供者、またはその“業務パートナー”、すなわち、保証エンティティまたは保証エンティティを代表して特定のサービスを実行する個人またはエンティティであり、PHIの作成、受信、保守、または送信に関連する。私たちは現在、HIPAA下の保証エンティティやビジネスパートナーではありませんが、これらのエンティティから識別可能な情報を受信する可能性があります。このような情報を正確に受け取ることができない場合、私たちは各違反に最高250，000ドルの罰金および/または監禁が含まれている可能性があるHIPAAの刑事罰を受けるかもしれない。また、これらや他の法令違反の疑いのある政府調査に対応し、違反が発見されていないことや罰則が加えられていないと最終的に結論が出ても、会社資源を消費して業務に影響を与える可能性があり、公開されていれば、私たちの名声を損なうことになる。
また、カリフォルニア州やマサチューセッツ州などでも同様のプライバシー法律や法規が施行されており、“カリフォルニア医療情報秘密法”のような、健康情報や他の個人識別情報の使用や開示に制限的な要求が加えられている。違反者に罰金と罰を加える以外にも
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これらの州の法律はまた、自分の個人情報が乱用されたと思う個人に個人訴訟の権利を提供する。例えば、カリフォルニアの患者プライバシー法では、罰金は最大25万ドルに達し、被害者側が損害賠償を要求することを許可すると規定されている。連邦と州法律の相互作用は裁判所と政府機関の異なる解釈を受ける可能性があり、私たちと私たちの顧客に複雑なコンプライアンス問題をもたらし、私たちを追加的な費用、不利な問題に直面させる可能性があります宣伝する責任がありますまた，規制機関のプライバシー問題への関心が高まっていることや，個人情報保護に関する法律法規が拡大し複雑になっていることにより，我々の業務に対する潜在的なリスクが悪化する可能性がある
また、消費者、健康関連とデータ保護法律の解釈と応用は往々にして不確定で、互いに矛盾し、絶えず変化している。
米国に本社を置く会社は、プライバシーシールドのプライバシー原則に適合していることを証明する可能性がある。しかし、プライバシー盾の認証は義務的ではない。米国に本社を置く会社がプライバシーシールドの規定に適合していることを証明していない場合、個人データを送信するために他の許可メカニズムに依存する可能性がある。
プライバシーとデータセキュリティの分野はまだ変化している。2016年10月、フランスの3つのデジタル権利擁護団体La Quadrature du Net、France Data Network、Fédéation FDNは、プライバシーの盾充足性に関する欧州委員会の決定の廃止を求める訴訟を欧州裁判所に提起した。この事件はT 738/16事件であり、現在ヨーロッパ裁判所で決定されている。欧州裁判所がプライバシー盾の無効を宣言すれば、プライバシー盾認証に基づいてEUから米国の実体にデータを移すことは不可能になり、この場合、他の法的メカニズムを構築する必要がある。
また、欧州議会とEU理事会は2016年に現行のEUデータ保護指令や関連国別立法に代わる包括的な一般データプライバシー規制(GDPR)を採択した。GDPRは2018年5月に発効し、EUの個人データの収集と使用を管理しています。“個人資料開示条例”の範囲は広く，個人資料に係る個人の同意，個人への資料提供，個人資料の警備や秘密保持，資料漏洩通知，個人資料処理に第三者プロセッサを使用することなどについて，複数の規定が加えられている。GDPRはまた、個人データをEUから米国に移すための厳しいルールを実施し、法執行権力を強化し、最高2000万ユーロの罰金や侵害者の世界年収の4%を含む、規定を守らない行為に巨額の処罰を加えている。
プライバシーとデータセキュリティの立法と規制構造は引き続き発展し、人々はますます私たちの業務に影響を与える可能性のあるプライバシーとデータセキュリティ問題に注目されている。現在および将来の法律法規を遵守しないことは、政府の法執行行動(重大な処罰の適用を含む)、私たちおよび私たちの上級管理者および取締役の刑事および民事責任、個人訴訟および/または負の宣伝を招き、それによって私たちの業務に否定的な影響を与える可能性がある。
米国では、カリフォルニア州で最近、2020年1月から施行される2018年カリフォルニア州消費者プライバシー法案、またはCCPAが可決された。CCPAは、EUの“一般データ保護条例”のいくつかの重要な条項を反映しているため、米国が公布した最初の“GDPRのような”プライバシー規制として記述されている。CCPAは個人情報の定義を拡大することによって、カリフォルニア州の消費者のための新しいデータプライバシー権を構築し、未成年者から消費者データを収集するための特殊な規則を実施し、CCPAに違反し、合理的なセキュリティ手続きとやり方を実施できなかった企業のために新しい、深刻な可能性のある法定損害賠償枠組みを作成し、それによってカバーする企業のために新しいプライバシー枠組みを構築する。
もし私たちが環境、健康、安全の法律法規を守らなければ、罰金や罰金を科されたり、私たちの業務、財務状況、または運営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性のあるコストが発生する可能性があります
私たちの研究開発活動と私たちの第三者メーカーとサプライヤーの活動は、私たちの候補製品の成分と他の危険化合物を含む危険材料の制御された貯蔵、使用と処分に関連している。私たちと私たちの製造業者とサプライヤーはこのような危険な材料の使用、製造、貯蔵、処理、処分に関する法律法規を遵守しなければならない。場合によっては、これらの危険材料とそれらを使用して発生した様々な廃棄物は、私たちと私たちの製造業者の施設に貯蔵され、使用と処分を待っている。私たちは汚染リスクを除去することができません。これは私たちの研究開発作業、商業化努力、業務運営を中断させ、環境破壊をもたらし、高価な清掃作業を招き、これらの材料と特定の廃棄物製品の使用、貯蔵、処理、処理を管理する適用法律と法規に基づいて責任を負う可能性があります。我々と我々の第三者メーカーがこれらの材料を処理·処分する際に使用するセキュリティプログラムは、これらの法律法規が規定する基準にほぼ適合していると信じているが、状況が確かにそうであることは保証されず、これらの材料の意外な汚染や傷害のリスクを除去することもできない。この場合、私たちはそれによって生じるいかなる損害に対しても責任を負うことができ、このような責任は私たちの資源範囲を超える可能性があり、州、連邦、または他の適用機関は、特定の材料の使用を減少させ、および/または私たちの業務運営を中断するかもしれない
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また，環境法律法規は複雑で変化が頻繁であり，より厳しくなる傾向にある。私たちはこのような変化の影響を予測することもできないし、私たちの未来のコンプライアンス状況を決定することもできない。私たちが行っている研究と開発の性質を考慮して、私たちは現在生物や危険廃棄物保険を受けていません
国際業務を管理する法律法規は、米国以外で特定の製品を開発、製造、販売することを阻止し、コストの高いコンプライアンス計画の開発、実施、維持を要求する可能性がある
アメリカ国外で特定の製品を開発、製造、販売するためには、私たちが運営する各司法管轄区の多くの法律と法規を遵守するために資源を投入しなければならない。反海外腐敗法(FCPA)は、いかなる米国人または企業が、いかなる外国人官僚、政党または候補者に直接的または間接的に支払い、提供、許可支払い、または任意の価値のあるものを提供することを禁止し、その個人または企業が業務を獲得または保留することを支援するために、外国の実体の任意の行為または決定に影響を与えることを目的とする。“海外腐敗防止法”はまた、米国に上場する証券会社にある会計条項を遵守することを要求し、これらの条項は、会社(国際子会社を含む)のすべての取引の帳簿と記録を正確かつ公平に反映し、国際業務のために適切な内部会計制御システムを設計し、維持することを要求する
“反海外腐敗法”を遵守することは高価で困難であり、特に腐敗は公認問題である国である。また、海外腐敗防止法は、多くの国では病院が政府によって運営されているため、医師や他の病院従業員は政府従業員や外国人官僚とみなされる可能性があるため、製薬業に特別な挑戦をもたらしている。その他の場合，臨床試験やその他の仕事に関連して病院に支払われる何らかの金は，政府関係者に支払われる不正金と考えられ，“海外腐敗防止法”の法執行行動につながっている
様々な法律、条例、および行政命令はまた、米国国外での使用および伝播を制限するか、または国家セキュリティ目的のために秘密にされた情報を特定の非米国国民と共有すること、および特定の製品およびこれらの製品に関連する技術データを制限する。これらの法律は、私たちがアメリカ以外で特定の製品や候補製品を開発、製造、販売することを阻止するかもしれません。これは、私たちの成長潜在力を制限し、私たちの開発コストを増加させるかもしれません
国際ビジネス慣行に関する法律を遵守しなければ、重大な民事·刑事罰を受け、政府契約の資格を一時停止または廃止する可能性がある。米国証券取引委員会は、発行者が“海外腐敗防止法”の会計条項や輸出規制法に違反したため、発行者の米国取引所での証券取引を一時停止または禁止する可能性もある
私たちの内部コンピュータシステム、または私たちの協力者や他の請負業者やコンサルタントのシステムは、故障したり、セキュリティホールに遭遇したりする可能性があり、これは、私たちの製品開発計画が実質的に破壊される可能性があります
私たちの内部コンピュータシステム、および私たちの現在および未来の任意の協力者および他の請負者またはコンサルタントのコンピュータシステムは、コンピュータウイルス、許可されていないアクセス、自然災害、テロ、戦争、電気通信、および電気故障の破壊を受けやすい。このような事件が発生し、我々の運営中断を招く場合、我々の開発計画や業務運営の実質的な中断を招く可能性があり、我々の商業機密や他の独自情報の損失によるものであっても、他の類似した中断であっても、我々のビジネス機密や他の独自情報の損失によるものである。例えば、臨床前あるいは臨床試験データの紛失は私たちの監督管理の承認作業を遅延させ、データを回復あるいは複製するコストを著しく増加させる可能性がある。もしどんな中断やセキュリティホールが私たちのデータやアプリケーションを紛失したり、破損したり、機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの競争地位が損なわれる可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化は延期される可能性がある
合成生物学や遺伝子工学に対する倫理，法律，社会的懸念は，我々の技術の使用を制限または阻止し，我々の収入を制限する可能性がある
私たちの技術は合成生物学と遺伝子工学の使用に関するものだ。合成生物学や遺伝子工学の安全や環境被害に対する公衆の見方や，その倫理的問題に対する懸念は，我々の技術，候補製品，プロセスに対する公衆の受け入れに影響を与える可能性がある。もし私たちと私たちの協力者が合成生物学や遺伝子工学に関する倫理、法律、社会的懸念を克服できなければ、私たちの技術、候補製品、そしてプロセスは受け入れられないかもしれない。これらの懸念は、費用の増加、規制審査および規制の強化、合成生物薬の輸入に対する貿易制限、私たちの計画の遅延または他の障害、または合成生物学的薬物の公衆受け入れと商業化をもたらす可能性がある。また，我々の技術を用いて生産された合成生物薬は，悪影響や他の有害事象を引き起こす可能性があり，負の宣伝につながる可能性もある。我々が設計·生産した候補製品は，制御された実験室で自然に産生される生物や酵素に匹敵する特性や劣勢を持っているが，これらの生物を制御されていない環境に放出することは予期しない結果をもたらす可能性がある。このような漏れによるいかなる悪影響も、私たちの業務、財務状況、または運営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性があり、それによって生じるいかなる損害にも責任を負う可能性があります
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私たちの知的財産権に関するリスクは
私たちは合成生物薬、候補製品、および私たちの開発プロセスに必要な権利を買収およびライセンス内で獲得または維持することに成功しないかもしれない
現在、私たちは第三者からの許可と私たちが持っている特許と特許出願を通じて、いくつかの知的財産権の権利を持っている。私たちの業務の成長は、私たちと私たちの許可側の知的財産権を獲得、維持、または実行する能力があるかどうか、および追加可能な独占権を得ることができるかどうかにある程度かかっているかもしれません。例えば、私たちの計画は、第三者が所有する他の独占権を使用する必要がある可能性がある他の候補製品または配信システムに関連することができる。私たちの最終候補製品はまた効率的で効率的に働くために特定のレシピが必要かもしれない。このような処方は他の人たちが持っている知的財産権によってカバーされるかもしれない。私たちは入手できないかもしれませんが、私たちの業務運営に必要または重要な任意の関連第三者知的財産権が必要だと思います
さらに、我々の候補製品は、効率的かつ効率的に動作するために特定の配合物を必要とする可能性があり、これらの権利は他の第三者によって保持されている可能性がある。私たちは、私たちが決定した第三者から許可成分、使用方法、プロセス、または他の第三者知的財産権を開発、取得、または取得することができないかもしれません。第三者知的財産権の許可·買収は競争分野であり、他の一部の企業も魅力的であると考えられる第三者知的財産権許可または買収戦略をとっている可能性がある。これらの会社の規模、現金資源、そしてより強い臨床開発と商業化能力のため、それらは私たちより競争優位を持っているかもしれない
例えば，我々は以前学術機関と協力しており，これらの機関との書面合意に基づいて我々の臨床前研究や開発を加速し続けている可能性がある。一般に、これらの機関は、交渉によって、機関が協力において取得した任意の技術的権利のライセンスを取得することができるオプションを提供する。知的財産権のこのような最初の交渉権にかかわらず、私たちは指定された時間範囲内で、またはそれが受け入れられる条項の下で許可を交渉することができないかもしれない。もし私たちがそれができなければ、その機関は知的財産権を他の側に提供するかもしれないし、私たちの計画を実行し続けることを阻止するかもしれない
しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。私たちはまた私たちの投資が適切な見返りを得るための条項の許可や第三者知的財産権を得ることができないかもしれない。もし私たちが第三者知的財産権を成功的に得ることができなければ、私たちの業務、財務状況、成長の見通しは影響を受けるかもしれない
我々は特許権と我々の候補製品の地位に依存し，承認されれば，生物製品価格競争や革新法(BPCIA)に基づいて独占経営する資格のある生物製品とする予定である。Synlogicがこれらの手法の組合せから排他性を獲得または保持できなければ，Synlogicは我々の市場で効率的に競合できない可能性がある
私たちは、特許、商業秘密保護、および秘密保護協定の組み合わせによって、私たちの技術および候補製品に関連する知的財産権を保護するか、または依存します。私たちの成功は、私たちと私たちの許可者がアメリカと他の国/地域で私たちの独自技術と製品について規制排他性を獲得し、特許および他の知的財産権保護の能力を維持することに大きくかかっている
私たちは、私たちの候補製品に関連する特許出願をアメリカと海外に提出することで、私たちの独自の地位を保護しようとしています。これらの候補製品は私たちの業務に非常に重要です。この過程は高価で時間がかかり、私たちはすべての必要または望ましい特許出願を合理的なコストまたはタイムリーに提出して起訴することができないかもしれない。我々は，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究開発成果で特許を申請できることを確認できない可能性もある
バイオテクノロジーと製薬会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律と事実問題に関連しており、その法律原則はまだ解決されていない。私たちが所有しているまたは許可されている特許出願は、発行された特許を生成できない可能性があり、その権利要件は、米国または他の国/地域における私たちの候補製品をカバーする。私たちの特許および特許出願に関連するすべての潜在的に関連する既存技術が発見されたことは保証されず、これは、特許を無効にするか、または係属中の特許出願から特許が発行されることを阻止する可能性がある。特許が確実に発行されても、これらの特許が私たちの候補製品をカバーしていても、第三者はその有効性、実行可能性、または範囲に疑問を提起する可能性があり、これは、そのような特許が縮小され、実行不可能または無効であることを発見する可能性がある。また、それらが挑戦されていなくても、私たちの特許や特許出願は、私たちの知的財産権を十分に保護できず、私たちの候補製品に排他性を提供したり、他の人が私たちの声明を中心に設計することを阻止したりすることができない可能性がある。これらの結果のいずれも、第三者の競争を阻止する能力を弱める可能性があり、第三者競争は私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある
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私たちは独立して、または私たちの許可者と共にいくつかの特許出願を提出し、私たちの候補製品の様々な側面をカバーした。私たちは、どのような特許が発行されるか(あれば)、任意のそのような特許の広さ、または発行された任意の特許が無効であることが発見されるか、強制的に実行できないか、または第三者の脅威にさらされるかどうかを保証することはできない。これらの特許または特許発行後に私たちが所有または許可してくれた任意の他の特許への成功反対は、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品が商業化に成功するために必要な権利を奪う可能性がある。また、もし私たちが規制承認に遅延があったらしばらくの間その間、私たちは特許保護された候補製品を販売することができる数量が減少するかもしれない
私たちが私たちの規制努力と知的財産権から私たちの候補製品に対する排他性の効果的な保護を得ることができなくても、特許保護、データ独占性、または薬物排他性を含む、私たちの候補製品は排他的に保護されると信じています。この排他性は、生物類似製品が米国で承認されることを阻止し、期限は、それが主張する類似性製品が初めて承認された日から12年となる。しかし、2009年の“生物製品価格競争と革新法”、“特許保護·平価医療法”第7章、副題A、公共法律第111-148号、第124 Stat.119条、第7001-02条、2010年3月23日に法律となり、米国法第42編262節(“生物·薬物保護法”)に編纂され、生体模倣薬のための複雑で複雑な特許紛争解決メカニズムが作成され、米国で私たちの候補製品が発売されることを阻止したり、このような製品の発表を大きく遅らせる可能性がある。現在の生物模倣薬訴訟はBPCIAのある要求に関連し、これはBPCIAのある用語をどのように解釈するかの不確定性をもたらし、これは生物製品革新者と生物類似者に不確定性をもたらした。生物類似申請者に必要なBPCIAメカニズムは、特許侵害訴訟が私たちの活動を混乱させ、費用を増加させ、管理層の注意をそらすというより大きなリスクをもたらす可能性がある。もし私たちの候補製品の生物類似バージョンがアメリカで承認されれば、私たちの業務に負の影響を与えるかもしれません
私たちは私たちの候補製品に十分な特許期間保護を提供していないかもしれません。それによって、私たちの業務を効果的に保護します
特許には限られた期限がある。アメリカでは、特許の法定失効期間は一般的に申請後20年だ。様々な延期がある可能性があるにもかかわらず、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。私たちの候補製品をカバーする特許を取得しても、候補製品の特許有効期限が満了すると、私たちは競争に開放的になるかもしれない。また，米国で発表された場合，どの特許期間も出願人または米国特許商標局による特定の遅延に応じて調整することができる
米国の“ハッジ·ワックスマン法案”および欧州補充保護証明書によると、特許期間の延長は、私たちの候補製品の特許またはデータ独占期間の延長に使用することができる。私たちは特許期間の延長を求めることができるかもしれません。私たちは何の保証も提供することができません。このような特許期限を延長することができます。獲得すれば、どのくらい延長されますか。したがって、私たちは規制機関の承認後の長い間、私たちの候補製品の独占経営権を維持することができないかもしれません(もしあれば)、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しにマイナスの影響を与えます。もし私たちが私たちの候補製品を保護するために十分な特許条項や規制排他性がなければ、私たちの業務と運営結果は悪影響を受けるだろう
米国特許法の変化は、特許の全体的な価値を低下させ、製品を保護する能力を弱める可能性があり、最近の特許改革立法は、私たちの特許出願をめぐる起訴や、私たちが発行した特許の実行または保護の不確実性とコストを増加させる可能性がある
他のバイオテクノロジー会社と同じように、私たちの成功は特許に大きく依存する。生物技術業界で特許を獲得し、実施することは技術上の複雑性と法律上の複雑性にも関連するため、コストが高く、時間がかかり、内在的な不確定性を持っている。また、米国は最近、広範囲な特許改革立法を公布し、実施している。米国最高裁判所の最近の判決は、特定の場合に入手可能な特許保護範囲を縮小し、特定の場合における特許所有者の権利を弱体化させた。我々の将来の特許取得能力に関する不確実性の増加に加えて，このようなイベントの結合は，いったん特許を取得する価値に関する不確実性をもたらしている.米国議会、連邦裁判所、および米国特許商標局の決定によると、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、それにより、私たちが新しい特許を獲得したり、既存の特許および将来獲得可能な特許を実施する能力を弱める可能性がある
もし私たちが私たちの候補製品や未来の候補製品のために有効な独占権を維持できなければ、私たちは私たちが提案した市場で効果的に競争することができないかもしれない
特許提供の保護に加えて、私たちは、特許を出願できない、または特許を出願しないことを選択した独自の技術を保護するために、商業秘密保護および秘密保護協定に依存する。私たちはまた特許が強制的に施行されにくいプロセスを利用する。さらに、我々の製品の他の要素および私たちの候補製品発見および開発過程の多くの要素は、特許がカバーされていないノウハウ、情報、または技術に関するものである。商業秘密は保護するのが難しいかもしれない。私たちは、従業員、コンサルタント、協力者、コンサルタント、独立請負業者、または他の第三者と秘密保護協定を締結することによって、私たちのノウハウおよびプロセスを保護することを求めています。私たちはまた、私たちの場所と私たちのを維持することを含む、私たちのデータと商業秘密の完全性とセキュリティを保護することを求めています
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情報技術システムです私たちはこのような個人、組織、そしてシステムに自信がありますが、合意や安全措置は違反される可能性があり、私たちはどんな違反にも対応する十分な救済措置がないかもしれません。また，競争相手は我々のビジネス秘密を他の方法で取得したり，基本的に同じ情報や技術を独立して開発したりする可能性がある.また、一部の国の法律の専有権に対する保護の程度や方式は米国の法律とは異なる。したがって、私たちはアメリカでも海外でも、私たちの知的財産権を保護して守ることで大きな問題に直面するかもしれない。もし私たちが第三者に私たちの知的財産権を不正に開示することを阻止できない場合、あるいは第三者が私たちの知的財産権を流用することを阻止できなければ、私たちの市場で競争優位性を確立したり、維持することができないかもしれません。これは私たちの業務、経営業績、財務状況に大きな悪影響を及ぼす可能性があります
私たちのすべての従業員とコンサルタントが彼らの発明を私たちに譲渡することを望んでいますが、私たちのすべての従業員、コンサルタント、協力者、コンサルタント、独立請負業者、および私たちのノウハウ、情報、または技術にアクセスできる第三者は、秘密協定を締結するために、このようなすべての合意が正式に実行されているか、または私たちのビジネス秘密や他の機密ノウハウが漏洩しないこと、または競争相手が他の方法で私たちのビジネス秘密や独立開発と実質的に同じ情報および技術を獲得しないことを保証することはできません。私たちのビジネス秘密を流用または不正に開示することは、私たちの競争的地位を損なう可能性があり、私たちの業務、財務状況、または運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。また，我々のビジネス秘密を守るための手順が不十分であると考えられれば，第三者による商業秘密の流用に対抗する十分な追跡権がない可能性がある
知的財産権侵害に対する第三者のクレームは、私たちの開発と商業化努力を阻害または延期する可能性がある
私たちのビジネス成功は、私たちの候補製品を開発、製造、マーケティング、販売し、第三者特許権を侵害することなく、当社の独自技術を使用する能力にある程度依存します。合成生物薬物分野には多くの第三者米国と非米国から発行された特許や係属中の出願が存在する。第三者が所有している米国や外国特許および出願中の特許は，我々が開発している候補製品と類似した治療用途を有していることが知られている。私たちは現在このような特許と特許出願を監視している。私たちは将来的にアメリカと外国特許庁で訴訟を起こし、これらの特許と特許出願の有効性に疑問を提起するかもしれない。さらに、または代替として、そのような1つまたは複数の特許および特許出願によってカバーされる技術的権利を交渉する許可を求めるかどうかを考慮することができる。もし任意の特許または特許出願が私たちの候補製品や技術をカバーしている場合、私たちは計画通りに私たちの候補製品を自由に製造または販売することができないかもしれません。そのような許可がなければ、私たちは商業的に合理的な条項で許可を得ることができないかもしれません
私たちはまた関連する第三者特許や出願を決定できない可能性がある。例えば、2000年11月29日までに提出された出願と、その日以降に提出された出願とは、特許発行前に米国国外で提出されない出願は秘密にされている。さらに、特許検索は、特許間の用語の違い、データベースが不完全であり、特許特許請求の意味を評価することが困難であるため、私たちを含む業界参加者が、特許候補および技術に関連する可能性のあるすべての第三者特許権を決定することは困難である。私たちは、関連する特許または特許出願を識別することができないか、または潜在的利益の係属中の特許出願を識別することができないかもしれないが、そのような特許が我々の技術に関連する可能性のある宣言を誤って予測している。さらに、私たちは、現在または未来の候補製品の製造、販売、または使用が発行された1つまたは複数の特許を侵害することを知らないかもしれないし、または第三者特許が無効であるか、強制的に実行されないか、または私たちの活動によって侵害されていないという結論を誤って導出する可能性がある。さらに、公表された未定特許出願は、我々の技術、私たちの候補製品、または私たちの候補製品の使用をカバーするために、後で修正することができるが、特定の制限によって制限される
バイオテクノロジーおよび製薬業では、特許侵害訴訟、介入、異議および再審、ライセンス後審査、および米国特許商標局および対応する外国特許庁に提起された同等の訴訟を含む、特許および他の知的財産権に関連する第三者訴訟および他の訴訟が多く存在している。我々が候補製品を開発する分野には，第三者が所有する米国や外国から発行される特許や係属中の特許出願が多く存在する.バイオテクノロジーや製薬業界の拡張や特許の発行に伴い、我々の候補製品が第三者特許権侵害の告発を受けるリスクが高まる可能性がある
我々にクレームをつけた当事者は、禁止または他の公平な救済を受ける可能性があり、これは、私たちの1つまたは複数の候補製品のさらなる開発と商業化を効果的に阻止することができる。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、当社の業務における従業員資源を大量に移転することになる。もし私たちに対する侵害クレームが成功した場合、私たちは故意に侵害された3倍の損害賠償と弁護士費、特許権使用料の支払い、私たちの侵害製品の再設計、または第三者から1つまたは複数の許可を得ることを含む大量の損害賠償を支払わなければならないかもしれないし、多くの時間とお金の支出が必要かもしれない
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私たちは許可者にある程度依存しています提出、起訴、メンテナンス守備を守る私たちの業務に重要な特許と特許出願を実行します
私たちは通常、私たちの候補製品に関連する特許出願を完全に起訴する権利を求めて獲得していますが、私たちの候補製品の特許出願は私たちの許可者によってコントロールされることがあります。もし私たちの既存または未来のいかなる許可者も、私たちの任意の候補製品をカバーする特許保護を適切かつ広く起訴し、維持できなければ、私たちがこれらの候補製品を開発し、商業化する能力は不利な影響を受ける可能性があり、私たちは競争相手の競争製品の製造、使用、輸入、販売を阻止できないかもしれない。さらに、私たちが今、第三者から許可された特許や特許出願の特許起訴を制御する権利があっても、私たちは、特許起訴を制御する前の訴訟で私たちの許可者が取った行動または行動しない悪影響や損害を受ける可能性があります
もし私たちが合意の義務を履行できなかった場合、私たちはこれらの合意に従って第三者から知的財産権や他の権利を許可したり、許可者との業務関係が妨害されたりすると、私たちの業務に非常に重要な許可権を失う可能性があります
私たちは特定の知的財産権ライセンス協定の締約国であり、将来的により多くのライセンス契約を締結することを望んでいます。私たちの既存の合意はいくつかの義務を規定しており、将来のライセンス契約は、私たちが許可側が許可した技術を使用して私たちの製品を販売する収入にマイルストーンと特許使用料を支払うことを含むこれらの義務を規定する可能性もあり、これらの義務は、私たちが商業化を求める可能性のある任意の製品の全体的な収益力に悪影響を及ぼす可能性があります。さらに、私たちは、私たちの許可プロトコルがカバーする候補製品の臨床開発、販売、およびマーケティングの多くの面でアウトソーシングし、第三者に依存する必要があるだろう。これらの第三者の遅延または失敗は、第三者許可者とのライセンスプロトコルの継続に悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちがこれらの合意の下で私たちの義務を履行できなかった場合、あるいは私たちが破産に直面した場合、これらの合意は許可されるかもしれません。これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれません
私たちは私たちの特許を保護または強制的に執行するかもしれない特許の訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で時間がかかり、成功しないかもしれない
競争相手は私たちの特許や私たちの許可側の特許を侵害するかもしれない。このような侵害または許可されていない使用を停止するために、私たちまたは私たちの許可パートナーのうちの1つは、高価で、時間がかかり、予測不可能な特許を強制的に実行するために、第三者に特許侵害クレームを提出することを要求される可能性がある。さらに、私たちに対する侵害訴訟または宣言的判決訴訟では、裁判所は、私たちの1つまたは複数の特許が無効または強制執行できないと判断するか、または私たちの特許が関連技術をカバーしないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。任意の訴訟または弁護手続きの不利な結果は、私たちの1つまたは複数の特許を無効が宣言されるか、強制的に実行できない、または狭い解釈される危険に直面させる可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させる可能性がある。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、当社の業務における従業員資源を大量に移転することになる
もし私たちまたは私たちの許可パートナーのうちの1つが第三者に対して法的訴訟を提起して、私たちの候補製品のうちの1つをカバーする特許を強制的に執行する場合、被告は私たちの候補製品をカバーする特許の無効および/または強制執行ができないと反訴することができる。米国の特許訴訟では、被告が特許の無効および/または強制執行不可能と主張する反訴が一般的であり、第三者は様々な理由に基づいて特許が無効または強制的に実行できないと断言することができる。有効性を疑問視する理由は、新規性の欠如、明確性の欠如、書面記述、明瞭性、または実施できないことを含む、いくつかの法定要求のいずれかを満たしていないと言われているからであるかもしれない。主張を実行できない理由は，特許起訴に関連する者が起訴中に米国特許商標局に関連情報を隠蔽したり，誤った声明をしたりしたためかもしれない.第三者は、訴訟範囲外であっても、米国や他の管轄区域の行政機関に類似したクレームを提起することができる。このようなメカニズムには、再審査、当事者間の審査、付与後審査、および反対または派生手続きのような外国法ドメインの同等の手続きが含まれる。このような訴訟は、私たちの候補製品をカバーして保護しないように、私たちの特許が撤回または修正される可能性がある。法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。例えば、私たちの特許の有効性について、私たちは、私たち、私たちの特許弁護士、特許審査員が起訴中に知らなかった無効な以前の技術を確認することができない。もし被告が無効、特許不可、および/または実行不可能な法律主張で勝訴した場合、私たちは少なくとも一部、さらにはすべてを失うかもしれない, 私たちの候補製品に対する特許保護。このような特許保護の喪失は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
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第三者によって引き起こされるか、または我々によって提起されるか、またはUSPTOによって発表される干渉または派生プログラムは、我々の特許または特許出願または我々の許可者の特許または特許出願に関する発明優先権または正しい発明権を決定するために必要である可能性がある。不利な結果は、現在の特許権を失う可能性があり、関連技術の使用を中止したり、勝利の方向から権利を許可しようと試みることを要求することができます。もし勝利者が商業的に合理的な条件で私たちにライセンスを提供しなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。私たちの訴訟、派生、または妨害訴訟の弁護は、私たちの利益に不利な決定を招く可能性があり、成功しても、巨額のコストを招き、私たちの経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性があります。また，臨床試験に必要な資金を調達できない可能性があり，我々の研究計画を継続できず，第三者から必要な技術許可を得ることができない，あるいは中に入るこれは私たちが私たちの候補製品を市場に出すのを助けるだろう
さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。聴聞、動議、または他の一時的手続き、または事態発展の結果を公開することもできる。どんな機密情報の漏洩も私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある
私たちは私たちの特許と他の知的財産権発明権のクレームに疑問を受けるかもしれない
将来的には、私たちは、元従業員、コンサルタント、協力者、コンサルタント、独立請負業者または他の第三者が、発明者または共同発明者として、私たちの特許または他の知的財産権において権益を有するクレーム、または私たちの特許または知的財産権(私たちが許可した特許および知的財産権を含む)の所有権に疑問を提起する他のクレームを受ける可能性がある。したがって、これらの特許に対する私たちの権利は独占的ではない可能性があり、競争相手を含む第三者は、私たちの業務に重要な知的財産権を得ることができるかもしれない。さらに、私たちが許可または譲渡を受けていない共通の所有者は、最終的にその特許家族から発行された特許の在庫または所有権をめぐって請求される可能性があり、これは、既存の許可協定に従って発行された特許を得ることができない可能性がある。また、米国以外の管轄区域では、知的財産権のすべての人が許可に同意または同意しない限り、許可は強制的に実行できない可能性がある。また，我々の候補製品開発に参加するコンサルタントや他の人の義務衝突により在庫紛争が生じる可能性がある.訴訟はこのような他の挑戦と私たちの特許リストの疑いに対抗するために必要かもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭損害賠償を支払うことに加えて、貴重な知的財産権、例えば貴重な知的財産権の独占所有権や使用権を失う可能性がある。このような結果は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある
私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、協力者、コンサルタント、独立請負業者、または他の第三者が第三者の機密情報を誤って使用または開示するか、または私たちの従業員がその元の雇用主のいわゆる商業機密を誤って使用または開示するという疑惑の影響を受けるかもしれない
私たちは第三者から機密と固有の情報を受け取った。また、私たちは、以前大学、学術研究機関、他のバイオテクノロジーや製薬会社に雇われていた個人を、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含めて雇用しています。私たちは書面協定を締結し、私たちの従業員、コンサルタント、協力者、コンサルタント、独立請負業者、または他の第三者が私たちのために働く時に他人の独自の情報や知的財産権を使用しないことを保証するために最善を尽くしていますが、私たちは将来、私たちの従業員、コンサルタント、協力者、コンサルタント、独立請負業者、または他の第三者がこれらの第三者の機密情報を意図的にまたは意図的に使用したり、漏洩したりするというクレームを受ける可能性があります。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭損害賠償の支払いに加えて、貴重な知的財産権や人員を失う可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない
私たちのアメリカ以外の知的財産権は限られている。世界のすべての国で候補製品の出願、起訴、特許保護の費用は目を引くほど高く、しかもアメリカ以外のいくつかの国の知的財産権は異なる範囲と実力を持っている可能性があり、アメリカほど広くない。また、いくつかの外国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦や州法律に及ばない。したがって、我々は、米国以外のすべての国/地域で第三者(競争相手を含む)が私たちの発明を実施したり、米国または他の司法管轄区域で私たちの発明を使用して製造された製品を販売または輸入することを阻止することができないかもしれない。競争相手は特許保護を受けていない管轄区で私たちの技術を使って自分たちの製品を開発し、さらに他の侵害製品を私たちが特許保護を持っている地域に輸出することができます
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執行権はアメリカほど強くありません。これらの製品は私たちの製品と競争するかもしれませんが、私たちの特許や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません
多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。一部の国の法律制度、特にいくつかの発展途上国の法律制度は、特許、商業秘密、および他の知的財産権保護の強制執行、特に生物製薬製品に関する保護を支持しておらず、これは、私たちの特許や他の知的財産権の侵害や流用、または私たちの専有権を侵害する方法で競争製品を販売することを阻止したり、流用したりすることを困難にする可能性がある。外国司法管轄区域で私たちの特許や他の知的財産権の訴訟を強制的に執行することは、成功するかどうかにかかわらず、巨額のコストを招き、私たちの努力と関心を私たちの業務の他の側面に移す可能性がある。さらに、このような訴訟は、私たちの特許を無効と宣言され、強制執行できない、または狭義の解釈できないリスクに直面させ、私たちの特許出願を発行できないリスクに直面させ、第三者が私たちに侵害または流用クレームを引き起こす可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません
もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は不利な影響を受けるかもしれません
私たちは私たちの現在のブランドに関連するいくつかの商標のために商標登録を申請した。もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は不利な影響を受けるかもしれません。我々の未登録商標または商号は、挑戦、侵害、回避、または汎用商標として発表されるか、または他の商標を侵害していると判断される可能性がある。私たちはこれらの商標や商品名に対する私たちの権利を保護できないかもしれません。私たちは私たちが関心のある市場の潜在的なパートナーや顧客の中で知名度を確立するために必要です。時々、競争相手は私たちと似たような商品名や商標を採用して、ブランド表示を確立する能力を阻害し、市場の混乱を招く可能性があります。さらに、他の登録商標または商標の所有者は、我々の未登録商標または商号の変異体を含む商号または商標侵害クレームを提起することができる。長期的には、私たちが商標や商号を成功的に登録し、私たちの商標や商号に基づいて名称を確立することができなければ、効果的に競争できない可能性があり、私たちの業務は悪影響を受ける可能性があります。商標、商業秘密、ドメイン名、著作権または他の知的財産権に関連する専有権を実行または保護する努力は無効である可能性があり、大量のコストおよび資源移転を招き、私たちの財務状況または運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります
私たちの第三者への依存に関するリスクは
著者らは、製品調合、研究、臨床前および臨床研究のいくつかの態様を行う第三者に依存し、引き続き依存することが予想されるが、これらの第三者の表現は、締め切り前にこのような処方、研究またはテストを完了できなかったことを含む満足できないかもしれない
我々は，我々の薬物発見活動，化合物開発あるいは候補製品の臨床前研究のすべての面を独立して行わない。著者らは現在依存しており、引き続き第三者による著者らの研究開発と臨床前研究のいくつかの方面に依存することが予想される。このような第三者のいずれかはいつでも私たちとの契約を終わらせることができる。もし私たちが代替計画を達成する必要があれば、これは私たちの製品開発活動を延期するだろう。これらの第三者研究開発活動への依存は，これらの活動に対する我々の制御を減少させたが，我々の責任を軽減していない.例えば，我々自身が開発·商業化した候補製品については，臨床試験応用や臨床試験を支援する個々の研究が試験の研究計画や案に沿って行われることを確保していきたい。これらの第三者が法規の要求または私たちが宣言した研究計画および合意に基づいてその契約義務の履行に成功し、予想される期限内に私たちの研究を完了または行うことができない場合、私たちは、私たちまたは私たちの戦略連合パートナーが臨床試験応用のために選択可能な候補製品を提出することができるように、必要な臨床前研究を完成または遅延させることができず、そのような候補製品の開発に成功し、それを商業化することができない、または努力を遅らせる可能性がある
私たちの末期臨床活動は第三者供給と製造パートナーの薬品供給に依存し、私たちの候補製品の任意の商業供給もそうかもしれない
著者らは第三者供給と製造パートナーに依存して材料とコンポーネントを提供し、末期臨床試験薬物供給を生産する。私たちはまだどんな商業規模の候補製品も作っていないし、私たちの候補製品のためにそうすることもできないかもしれない。私たちは私たちの製造プロセスの開発と最適化に努力し、このプロセスが安全、有効、あるいは有効な治療法を産生することを保証することはできない
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私たちの研究開発、臨床前と臨床開発薬物と他の材料の供給が制限されないこと、中断され、いくつかの地理的区域或いは品質が満足できるか、或いは受け入れ可能な価格で供給を継続することを保証することはできない特にどんなものでも私たちが採用する可能性のある任意の製品配合メーカーを交換するには、合格した代替品の数が限られているので、多くの努力と専門知識が必要かもしれません。
合成生物薬は複雑で製造が難しい。私たちは生産や技術移転の問題に直面し、私たちの開発や商業化スケジュールが遅延したり、他の方法で私たちの業務に悪影響を与えたりする可能性があります。製造過程の問題は、正常過程との微小な偏差であっても、生産量不足、製品欠陥或いは製造失敗を招き、それによってロット故障、在庫不足と製品リコールを招く可能性がある。
大多数の生物製品と薬物生産の多くの一般的な要素はまた、原材料不足、原材料故障、成長媒体故障、設備故障、施設汚染、労働問題、自然災害、公共サービス中断、テロ、または私たちがコントロールできない神の行為を含む生産中断を引き起こす可能性がある。また、私たちの製造プロセスを操作するために必要な経験豊富な専門家を採用し、維持することに問題がある可能性があり、これは、私たちの生産が遅れたり、適用された法規要件を維持することが困難になる可能性があります。
私たちの製造プロセスや施設のどんな問題も、学術研究機関や他の当事者の魅力の低い協力者になる可能性があり、これは、私たちがより多くの魅力的な開発計画を得ることを制限し、私たちの臨床開発やマーケティング計画を遅延させ、私たちの業務を損なう可能性があります
候補製品の製造過程はFDAと外国規制機関の審査を受けなければならない。サプライヤーと製造業者は、適用される製造要件を満たし、GMP法規のような規制基準に適合するために、規制機関の要求された厳格な施設とプロセス検証テストを受けなければならない。私たちの任意のサプライヤーまたは製造業者は、このような要求を遵守できないかもしれないし、品質、時間、または他の側面で私たちの義務を履行できない場合、または私たちの部品または他の材料の供給が他の理由で制限または中断される可能性がある。この場合、私たちは、現在能力や資源がない材料を自分で製造したり、その施設で第三者と協力して製造したり、他の第三者と合意したりすることを選択または強要することができますが、合意が全くなければ、合理的な条件でそうすることはできないかもしれません。場合によっては、私たちの候補製品を製造するために必要な技術的スキルまたは技術は、元の製造業者固有または独自である可能性があり、困難に遭遇する可能性があり、またはそのようなスキルまたは技術を他方に譲渡することを禁止する契約制限が存在する可能性があり、実行可能な代替案が存在しない可能性がある。これらの要素は、私たちのこれらの製造業者への依存を増加させ、あるいは他の第三者が私たちの候補製品を生産するために、これらのメーカーからライセンスを取得することを要求するだろう。もし私たちが何らかの理由でメーカーの交換を要求された場合、新しいメーカーの施設とプログラムが品質基準とすべての適用された法規とガイドラインに適合しているかどうかを確認するように要求されます。新メーカーの検証に関する遅延は、タイムリーまたは予算内で候補製品を開発する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。
もし私たちが規制部門の任意の候補製品の承認を受けたら、私たちは第三者メーカーに依存するかもしれない。私たちが第三者とすでにまたは将来製造手配を達成した範囲内で、私たちはこれらの第三者に依存して、品質管理と保証に関する要求を含む契約と監督管理の要求に適合する方法でその義務を適時に履行する。もし私たちが候補製品の第三者製造を獲得したり維持したり、商業的に合理的な条項でそうすることができなければ、私たちは候補製品の開発と商業化に成功できないかもしれない。もし私たちまたは第三者が私たちの製造要求を実行できなかった場合、様々な態様で私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります
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開発中の候補製品の臨床試験を開始または継続できないことは、私たちの潜在的な経済効果に影響を与える可能性がある |
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規制申請の提出を遅延させるか、規制部門の候補製品の承認を受ける |
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協力者の協力を失うことです |
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私たちの候補製品に規制機関の追加検査を受けましょう |
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私たちの候補製品ロットの流通を停止したり、リコールしたりすることを要求する； |
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候補製品の市場化と商業化が承認された場合、私たちの製品のビジネスニーズを満たすことはできません |
私たちは正常な業務過程で各種契約を締結し、契約の他方を賠償します。もし私たちがこれらの賠償条項に基づいて義務を履行しなければならなければ、私たちの業務、財務状況、運営結果に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない
正常な業務過程で、私たちは定期的に学術、商業、サービス、協力、許可、相談、その他の賠償条項を含む協定を締結します。私たちの学術や他の研究協定については
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通常、賠償機関および関係者は、私たちが許可を得た合意に基づいて行われ、使用、販売または実行された製品、プロセスまたはサービスによって生じるクレーム、および私たちまたは私たちの分が許可された人が合意下の権利を行使することによって生じるクレーム。私たちの協力協定については、私たちの協力者が製品の生産、使用、または消費によって引き起こされる可能性のある任意の第三者製品責任クレーム、および任意の特許または他の知的財産権の侵害で告発されたことを賠償します第3者それは.諮問協定については、コンサルタントがそのサービスを誠実に履行したことによるクレームを賠償します
もし私たちが賠償条項の下での義務が適用された保険範囲を超えた場合、あるいは私たちが保険を拒否された場合、私たちの業務、財務状況、経営結果は悪影響を受ける可能性があります。同様に、私たちが協力者に依存して私たちを賠償し、協力者が保険加入を拒否されたり、賠償義務が適用された保険範囲を超えて、協力者が私たちを賠償する他の資産がなければ、私たちの業務、財務状況、そして経営結果は悪影響を受ける可能性があります
私たちが協力計画や戦略連合に到達できる限り、私たちはこれらの協力と連合に関するリスクに直面するかもしれない
バイオテクノロジー会社は協力手配や戦略連盟に依存して候補製品の開発と商業化を達成することがある。もし私たちが協力計画や戦略連合に参加することを選択すれば、これらの手配は私たちの候補製品の開発が私たちの統制されていないようにし、重要な権利を放棄することを要求するか、または他の私たちに不利な条項を要求するかもしれない
協力計画や戦略連合に依存することは、以下のリスクを含むいくつかのリスクに直面させるだろう
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協力者が関連候補製品に投入する可能性のある資源の数量と時間を制御できないかもしれません |
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私たちの協力者は財務的な困難に直面するかもしれない |
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マーケティングや流通権のような重要な権利を放棄することが要求されるかもしれません |
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業務合併または協力者の業務戦略の重大な変化は、任意の手配の下での私たちの義務を履行する協力者の意志または能力にも悪影響を及ぼす可能性がある |
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協力者は、私たちの競争相手を含む他の人と協力して開発することができる競合候補薬を独立して開発することができる |
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協力計画はしばしば終了または満了され、これは開発を延期し、私たちの候補薬物を開発するコストを増加させる可能性がある |
私たちは将来私たちの候補製品と協力しようと試みるかもしれませんが、私たちはそうできないかもしれません。これは開発と商業化計画を変えることにつながるかもしれません
私たちは、私たちの計画やプラットフォームについて第三者と戦略的協力を確立し、合弁企業を作成したり、許可合意を達成したりすることを試みるかもしれません。これらの計画またはプラットフォームは、私たちの既存の業務を補完または強化すると考えられます。適切な戦略的パートナーを探す上で、私たちは激しい競争に直面する可能性があり、適切な条項を確保する交渉過程は時間がかかり複雑である。私たちは私たちが受け入れられる条項を任意の候補製品と計画のためにこのような戦略的協力関係を作ることができないかもしれない。これは、私たちの候補製品や計画が協力努力の開発の初期段階にあると考えられる可能性があり、私たちの研究開発ルートが不足とみなされる可能性があり、競争や知的財産権の構造が激しすぎたりリスクとみなされたりする可能性があり、および/または第三者は、十分な安全性および有効性を有する可能性があることを含む、私たちの候補製品および計画が十分な商業化の潜在力を持っていると思わない可能性があるからである
適切なパートナーを探し、私たちの候補製品の開発および/または商業化の合意を達成する上でのいかなる遅延も、私たちの候補製品の開発または商業化を遅らせる可能性があり、市場に進出してもそれらの競争力を低下させる可能性がある。戦略的パートナーがいなければ、私たちは自費で開発および/または商業化活動を行う必要があるだろう。もし私たちが自ら援助して開発および/または商業化活動に従事することを選択すれば、私たちはより多くの専門知識と追加的な資本を得る必要があるかもしれないが、これらは私たちが受け入れられない条件や根本的には得られないかもしれない。もし私たちがそれができなければ、私たちは私たちの候補製品を開発したり、それらを市場に出すことができないかもしれません。私たちの業務は実質的な悪影響を受けるかもしれません
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私たちの候補製品の商業化に関するリスクは
もし私たちの候補製品がマーケティングおよび商業化のために承認された場合、私たちは自ら販売、マーケティング、流通能力を開発することができないか、または受け入れ可能な条項でこれらの機能を履行するために第三者と合意できなければ、このような未来の製品を商業化することに成功することはできないだろう
私たちは現在販売、マーケティング、流通能力や経験を持っていない。もし私たちの候補製品がマーケティングおよび商業化を許可された場合、私たちはこのような製品を商業化するために内部販売、マーケティング、および流通能力を発展させる必要があり、これは高価で時間がかかる、または第三者と協力してこれらのサービスを提供するだろう。もし私たちが私たちの製品を直接マーケティングすることを決定すれば、私たちは大量の財務と管理資源を投入して、技術専門長と流通、管理とコンプライアンスをサポートする能力を持つマーケティングと販売チームを発展させる必要があります。もし私たちがこのような能力を持つ第三者に依存して私たちの製品をマーケティングしたり、協力者と共同で製品を普及させることを決定すれば、私たちは第三者とマーケティングおよび流通手配を確立し、維持する必要があり、私たちが受け入れ可能な条項や根本的にこのような計画を達成することができる保証はありません。第三者のマーケティングまたは流通スケジュールを達成する際に、私たちが得た任意の収入は、第三者の努力に依存し、第三者が十分な販売および流通能力を確立するか、または任意の承認された製品に対する市場の受け入れに成功することを保証することはできない。もし私たちが将来マーケティングや商業化を承認された製品を商業化することに成功しなければ、私たち自身も第三者を通じても、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しは不利な影響を受ける可能性がある
もし私たちの候補製品の市場機会が私たちが思っているより小さいなら、私たちは私たちの収入予想を達成できないかもしれません。候補製品が承認されたと仮定して、私たちの業務は影響を受ける可能性があります。私たちの候補製品市場での患者数は少ないかもしれないので、私たちは患者の識別に成功し、かなりの市場シェアを獲得して、利益と成長を実現することができなければならない
私たちの目標疾患を有する患者数が少ないことを考慮すると、私たちの合格患者数と価格設定は、私たちの候補製品が対象とする実際の市場とは大きく異なるかもしれない。適応疾患に罹患している人の数と、私たちの候補製品治療から利益を得る可能性があるこれらの疾患患者のサブセットの予測は、私たちの信念と推定に基づいている。これらの推定は科学文献、患者基礎或いは市場研究を含む様々な源から来ており、不正確であることが証明されている可能性がある。また、新しい研究はこれらの疾病の推定発病率或いは流行率を変える可能性がある。患者数は予想より少ないかもしれない。私たちの各候補製品の潜在的にアドレス指定可能な患者集団は限られている可能性があるか、または私たちの候補製品の治療を受け入れられない可能性があり、新しい患者はますます識別または接触が困難になる可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に悪影響を及ぼすだろう
私たちは激しい競争に直面しており、私たちの競争相手は私たちよりも早く、あるいは製品の発見、開発、商業化に成功しているかもしれない
新製品の開発と商業化競争は激しい。私たちは世界各地の主要な製薬会社、専門製薬会社、バイオテクノロジー会社、大学、その他の研究機関からの競争に直面しており、将来開発や商業化を求める可能性のある候補製品に関連している。例えば，BioMarin，Inc.，NestléHealth Science S.A.(Codexis，Inc.，Homology Medicines，Inc.，American gene Technologies International Inc.，Sangamo Treateutics，Inc.，Generation Bio Co.，Agios PharmPharmticals，Inc.，SOM Biotech SL，その他の発見段階の会社はPKUを治療するための候補製品を開発または開発している.Allena製薬会社，Novomeバイオテクノロジー社，Federation Bio社，Oxdien製薬会社，その他の会社は腸管高シュウ酸尿症治療の候補製品を開発している。メルク社、春銀製薬会社、グラクソ·スミスクライン社、百時美施貴宝社とシリコン治療会社は臨床開発において鋭いアゴニストがある。STINGまたは同様の機構のための他のモデルを開発した会社には、ロー氏(遺伝子テーク)とファイザーがある。/メルク社。ファイザー，ロ氏(遺伝子テーク)，メルク，百時美施貴宝社，礼来社などを含む複数の会社がチェックポイント阻害剤と呼ばれる抗体を開発·販売している。私たちの競争相手は、私たちが現在開発しているまたは開発可能な候補製品よりも効率的またはコストの低い技術および製品の開発、取得、または許可に成功するかもしれません。これは、私たちの候補製品を時代遅れにし、競争力を持たないかもしれません。私たちが直面している疾病代替療法の競争のほかに、私たちは私たちの候補製品を対象にするつもりです, Precigen，Inc.のような細胞薬物療法として工学菌を専門に開発している会社もいくつか知られています。また、他にも似たような製品を開発している会社もいくつかあります。第三者支払者は、政府や民間保険会社を含め、模造品の使用を奨励することも可能である。
もし私たちの競争相手が私たちよりも早くFDAや同様の外国規制機関のその候補製品の上場承認を得たら、私たちの競争相手が市場に入る前に強力な市場地位を確立することができるかもしれません
私たちと比べて、私たちの多くの競争相手はより高い知名度とより多くの財務、製造、マーケティング、研究と薬物開発資源を持っている。バイオテクノロジー分野の他の合併·買収や
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製薬産業は私たちの競争相手にもっと多くの資源を集中させるかもしれない。大手製薬会社特にあるのは臨床前と臨床試験及び薬品監督管理の許可を得る面で豊富な専門知識を持っている。また、学術機関、政府機関、その他の研究を行う公的·民間組織は、潜在的な競争力を有する製品や技術について特許保護を求めることができる。このような組織はまた私たちの競争相手と独占的な協力や許可関係を作ることができる。もし私たちの候補製品が既存の治療方案や将来開発されている新製品と効果的に競争できなければ、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性を損なうだろう
私たちの現在または未来の任意の候補製品の商業成功は医師、患者、第三者支払人、および医学界の他の人の市場に対する受け入れの程度に依存するだろう
FDAや同様の外国規制機関の承認を得ても、私たちの製品の商業成功は、医療提供者、患者、第三者支払者が私たちの候補製品を受け入れてくれるかどうかにある程度依存し、医療上有用で、費用効果が高く、安全である。私たちが市場に発売したどの製品も医師、患者、第三者支払人の市場で受け入れられないかもしれません。私たちのどの製品に対する市場の受け入れ度は多くの要素に依存しますが、これらに限定されません
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臨床試験で証明されたこの製品の治療効果と競争療法と比較した潜在的な優位性 |
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臨床試験で証明されたこの製品の安全性と副作用、および競争療法と比較した潜在的な優位性 |
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標的疾患の流行率と重症度は |
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製品承認ラベルに含まれる任意の制限または警告を含む承認された臨床適応； |
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管理の利便性と簡便性 |
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治療費； |
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患者や医師が細菌やこれらの治療法で作られた製品を受け入れる意思は |
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医師、患者、支払人のこれらの治療法のリスクと収益に対する感知比率、および医師がこれらのリスクと収益に基づいて患者にこれらの治療法を推薦する意欲； |
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製品の市場、販売、流通支援 |
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製品や競合製品や治療法の宣伝 |
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第三者保険のカバー範囲と精算の定価と獲得性 |
1つの製品が承認された後に良好な治療効果と安全性を示しても、市場のこの製品に対する受け入れ程度はまだ確定していない。教育医療界や第三者支払者が製品のメリットを知る努力には大量の投資や資源が必要かもしれないし，決して成功しないかもしれない。もし私たちの製品が医師、患者、第三者支払者、および他の医療保健提供者の十分な受容度を得ることができなければ、利益を達成したり維持したりするのに十分な収入を生み出すことができないだろう
私たちは他の候補製品を決定、許可、発見、開発、または商業化するためのどんな努力でも成功しないかもしれない
私たちの多くの仕事は既存の候補製品の臨床試験、潜在的な承認、商業化に集中するが、私たちの業務の成功はまた、他の候補製品を識別、許可、発見、開発、または商業化する能力にある程度依存すると予想される。新製品候補製品を決定する研究計画には大量の技術、財政、人的資源が必要である。私たちは最終的に成功しないことが証明された潜在的な計画や製品候補に私たちの努力と資源を集中させるかもしれない。私たちの研究計画や許可は、臨床開発と商業化のための候補製品をもっと作ることができないかもしれません
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我々の研究やビジネス開発方法や検索基準およびプロセスは、潜在的な候補製品の識別に成功しない可能性がある |
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私たちはより多くの候補製品を獲得または発見するために十分な資源を収集することができないか、またはそれ以上の候補を発見することができないかもしれない |
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私たちの候補製品は臨床前や臨床試験では成功しないかもしれません |
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私たちの潜在的な候補製品は、製品が販売できないか、または上場承認を得ることができないように、有害な副作用または他の特徴があることが証明される可能性がある |
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競争相手は代替製品を開発し、私たちの候補製品を時代遅れや魅力を低下させるかもしれない |
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私たちが開発した候補製品は第三者特許または他の独占権によって保護される可能性がある |
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候補製品の市場は開発や商業化の過程で変化する可能性があり、このような製品は不合理になり、開発や商業化を続けることができない可能性がある |
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候補製品は、許容可能なコストで商業的に量産できないかもしれないし、全くできないかもしれない； |
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候補製品は患者、医学界、または第三者支払人に受け入れられない可能性がある |
上記のいずれかの事件が発生した場合、私たちは、1つ以上の候補製品のための開発作業を放棄することを余儀なくされる可能性があり、または、他の候補製品を識別、許可、発見、開発、または商業化することができない可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、または運営結果に大きな悪影響を与え、運営を停止させる可能性があります
製品のために十分な精算や保険範囲を得ることができない場合、これらの製品をマーケティングする能力を制限し、収入を創出する能力を低下させる可能性があります
私たちが承認した製品の定価、保証範囲、精算(ある場合)は、私たちのビジネス努力や他の開発計画を支援するのに十分でなければならず、第三者支払者(政府および個人保険会社を含む)の保証および精算の可用性および十分性は、多くの患者が高価な治療を負担できるようにするために重要である。私たちが承認した製品(ある場合)の販売は、私たちが承認した製品のコスト(ある場合)がどの程度健康維持、管理医療、薬局福祉および同様の医療管理組織または政府支払人および個人支払者によってどの程度支払われるかに大きく依存する。保険や精算を受けることができない場合、あるいは限られた金額だけでは、無料で補助金を提供したり、製品を商業化することに成功しないかもしれません
また，新たに承認された製品の保険カバー範囲や精算に関する不確実性が大きい。アメリカでは、新薬の保証と精算に関する主な決定は通常医療保険と医療補助サービスセンター(CMS)によって行われ、CMSはアメリカ衛生と公衆サービス部の一つの機関であり、CMSは新薬がMedicareの下で保険と精算を受けるかどうか、及びどの程度精算するかを決定する。個人支払者はCMSが確立した保険精算政策に大きく従う傾向がある。CMSが私たちのような新製品候補者の精算がどのような決定を下すのか、承認されれば、私たちの製品候補者はどのような精算コードを受け取るかもしれないと予測することは難しい
米国以外では、国際業務は一般的に広範な政府価格制御と他の価格制限法規の制約を受けており、ヨーロッパ、カナダ、その他の国のコスト制御措置に対する日々の重視はすでに重視され、製品の定価と使用に圧力を与え続けると考えられる。多くの国では、国家衛生システムの一部として、製品価格は異なる価格制御メカニズムの制約を受けている。価格制御や定価規制の他の変化は、私たちが製品に受け取ることができる費用を制限するかもしれません(もしあれば)。したがって、アメリカ以外の市場では、私たちの製品を販売する潜在的な収入は、商業的に合理的な収入と利益を生み出すのに十分ではないかもしれない
また、米国や海外の政府や個人支払者が医療コストの制限や低減に力を入れていることは、新製品の保険範囲や精算レベルが制限されている可能性があるため、私たちの製品に十分な支払いや十分な支払いを提供できない可能性がある。健康維持組織の影響力の増大や，追加的な立法変化を含む管理型医療の傾向が大きくなっているため，製品に関する価格設定圧力に直面することが予想される。全体的には，医療コスト，特に処方薬の下り圧力が増加し続けることが予想される。したがって、私たちの製品が規制部門の承認を得ても、その収益性はもっと難しいかもしれない
私たちの業務運営や従業員に関するリスク
私たちは高級管理者と肝心な科学者を誘致し、維持することができず、私たちの候補製品或いは任意の未来の候補製品の開発に成功することを阻害し、私たちの臨床試験を行い、そして任意の製品を商業化することができるかもしれない
私たちの成功部分は私たちが引き続き高い素質の管理、臨床と科学者を吸引、維持と激励する能力にかかっている。私たちの将来の成功は、私たちの上級管理職の貢献、特に私たちの総裁と最高経営責任者、CEO、そして私たちのベテラン科学者と上級管理チームの他のメンバーに高く依存していると信じています。これらの人のいずれもサービスを失っても、私たちの製品ラインの成功開発、私たちが計画した臨床試験の完成、あるいは私たちが開発した製品の商業化を遅延または阻止する可能性があります
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私たちは合格従業員を誘致し、維持する上で歴史的に重大な困難に直面したことがないにもかかわらず、私たちは将来このような問題に直面するかもしれない。例えば，バイオテクノロジーや製薬分野では，我々の業界に必要なスキルや経験を持つ個人数が限られているため，適格人材に対する競争は非常に激しい。私たちが臨床開発と商業活動を拡大するにつれて、私たちはもっと多くの人員を募集する必要があるだろう。私たちは受け入れ可能な条件で良質な人材を吸引し、維持することができず、甚だしきに至っては人材を誘致と維持することができないかもしれない
私たちの従業員、独立請負業者、主要な調査者、CRO、コンサルタントと協力者は監督基準と要求を遵守しないこと、およびインサイダー取引を含む不当な行為またはその他の不適切な活動に従事する可能性がある
私たちは従業員、独立請負業者、コンサルタント、および協力者が詐欺行為や他の不法活動に従事する可能性があるリスクに直面している。このような当事者の不正行為には、意図的、無謀、および/または不注意な行為、または以下の規定に違反する不正活動が含まれる可能性がある：(1)私たちは、真、完全かつ正確な情報を報告することを要求する法律、(2)法規および基準を製造すること、(3)詐欺および乱用および反腐敗法律、または(4)真実、正確な財務情報およびデータを報告することを要求する法律を含む、我々の候補製品に関連する活動を行っている司法管轄区域の規制機関の法規。特に，医療業界の販売，マーケティング，商業手配は，詐欺，偏見，不正行為，リベート，自己取引，その他の濫用行為を防止するための広範な法律法規によって制約されており，これらの法律は国/地域によって大きく異なる可能性がある。これらの法律法規は、広範な価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、顧客インセンティブ計画、および他のビジネス計画を制限または禁止する可能性があります。これらの活動には、臨床試験の過程で得られた情報の不適切な使用も含まれており、これは規制制裁と私たちの名声に深刻な損害を与える可能性がある。従業員および他の第三者の不正行為を常に識別し、阻止することができるわけではなく、このような活動を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクまたは損失を効果的に制御することができないか、またはそのような法律や法規を遵守できないことによる政府調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができない可能性がある。もし誰かが私たちにこのような行動を取ったら, そして、私たちは私たちの権利を弁護したり、維持することに成功していません。これらの行為は、重大な民事、刑事と行政処罰、損害賠償、罰金、特定の国/地域から排除される可能性のある補助医療計画の参加、契約損害、名声損害、利益および将来の収益の減少、および私たちの業務の削減を含む、私たちの業務に大きな影響を与えるかもしれません。これらは、私たちの業務運営能力と私たちの運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの普通株に関するリスクは
私たちの主要株主と経営陣は私たちのかなりの割合の株を持っていて、株主が承認した事項に大きな統制を加えることができます
2021年11月3日現在の私たちの普通株の実益所有権によると、私たちの役員と取締役は、私たちが発行した普通株の5%以上の保有者とそれぞれの関連会社とともに、実益は私たちの普通株の約44.4%を持っています。したがって、これらの株主は、取締役の選挙、合併、または当社のほとんどの資産または任意の他の重大な会社取引を含む、株主の承認を必要とする会社の行動の結果に大きな影響を与える。これらの株主の利益はあなたの利益とは違うかもしれないし、あなたの利益と衝突する可能性もある。例えば、これらの株主は、制御権の変更を延期または阻止することができ、このような制御権変更が私たちの他の株主に利益をもたらすとしても、私たちの株主が会社や私たちの資産を売却する際に普通株のプレミアムを得る機会を奪う可能性があり、私たちの普通株の現行の市場価格に影響を与える可能性がある。投資家は利益衝突が存在または発生する可能性があると考えているため、株式所有権の著しい集中は私たちの普通株の取引価格に悪影響を及ぼす可能性がある
将来私たちの普通株を売却したり、転換可能または私たちの普通株に交換可能な証券は私たちの株価を押し下げるかもしれません
もし私たちの既存の株主または私たちのオプションの保有者が公開市場で私たちの普通株を大量に売却するか、または私たちの普通株を大量に売却する意向を示した場合、私たちの普通株の取引価格は低下する可能性がある。このような売却が起こりうるという市場の見方は、私たちの普通株の取引価格を低下させる可能性もある。2021年11月3日現在、私たちは69，709，236株の普通株流通株があります
私たちの四半期の経営業績は大幅に変動する可能性があり、あるいは投資家や証券アナリストの予想を下回る可能性があり、すべての状況は私たちの株価の変動や下落を招く可能性がある
私たちの経営業績は四半期変動の影響を受けると予想されています。私たちの純損失と他の経営業績は様々な要素の影響を受けます
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私たちの運営費レベルの変化は |
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政府契約または贈与を受信、修正、または終了し、これらの予定に基づいて支払いを受ける時間 |
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私たちは協力、許可、または同様の計画を実行し、これらの計画に基づいてお金を支払う可能性のある時間を実行します |
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私たちが巻き込まれる可能性のある任意の知的財産権侵害訴訟や異議、妨害、または撤回手続き |
もし私たちの四半期の経営業績が投資家や証券アナリストの予想を下回れば、私たちの普通株の価格は大幅に低下する可能性がある。また、私たちの経営業績のどの四半期の変動も、会社の株価を大幅に変動させる可能性があります。私たちの財務業績を四半期比較することは必ずしも意味があるわけではなく、私たちの将来の業績としての指標に依存すべきではないと考えられます
私たちの定款書類やデラウェア州法律の条項は、買収が私たちの株主に有利であっても、経営陣を変更することを困難にする可能性があります
私たちが改訂して再記載した会社登録証明書、および私たちの改正および再記載された定款の条項は、株主が有利と考えるかもしれない合併、買収、または他の支配権の変化を阻止、延期、または阻止する可能性があり、私たちの株主がその株式から割増取引を得る可能性があることを含む。また、これらの規定は、取締役会の交換や更迭をより困難にし、株主が現在の経営陣を交代または更迭しようとしていることを挫折または阻止する可能性がある。これらの規定には
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すべての取締役が選挙で生まれたわけではありません |
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株主が書面による同意で行動することを禁止する |
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役員選挙では投票権が蓄積されていない |
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取締役会には、取締役会の拡大や取締役の辞任、死去や更迭による欠員を埋めるために取締役を選出する権利がある |
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株主特別会議は、取締役会、会長、最高経営責任者、またはCEOが欠席した場合にのみ総裁が招集することが要求される |
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株主提案と指名の事前通知要求； |
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当社取締役会は、取締役会が決定した条項に従って優先株を発行する権利がある |
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66.2/3%以上の当社株の全流通株の承認を要求し、株主行動で任意の附例を修正したり、当社の登録証明書の特定の条項を修正したりする権利があります |
また、デラウェア州法律では、デラウェア州上場企業が利害関係のある株主と商業合併を禁止しており、当該商業合併が所定の方法で承認されない限り、当該商業合併が所定の方法で承認されない限り、当該株主は、通常、その関連会社と共に当該会社の15%以上の投票権を有する株を所有しているか、または過去3年以内に当該会社の投票権を有する株を所有している者である。したがって、デラウェア州の法律は会社の統制権の変更を阻止、延期、または阻止する可能性がある
さらに、私たちが改正して再記載した会社登録証明書は、法的に許容される最大範囲内で、デラウェア州衡平裁判所が、私たちを代表して提起された任意の派生訴訟または訴訟、受託責任違反を主張するいかなる訴訟、デラウェア州会社法またはDGCL、私たちが再記載された会社登録証明書を修正すること、または私たちが改正して再説明した定款に基づいて私たちにクレームを提起した任意の訴訟、または私たちのクレームに対する内部事務原則によって管轄された任意の訴訟であることが規定されている。この排他的裁判所条項は，取引法で規定されている義務や責任を実行するための訴訟には適用されない.しかしながら、証券法第22条に規定されているので、専属裁判所条項に列挙された1つまたは複数のカテゴリの訴訟に適用され、証券法第22条に規定されているので、連邦裁判所および州裁判所は、証券法またはその規則および条例で規定されている任意の義務または責任を執行するために提起されたすべての訴訟に対して同時管轄権を有する。裁判所が証券法下のクレームに対してこのような条項を強制的に執行するかどうかには不確実性があり、我々の株主は連邦証券法とその規則や条例の遵守を放棄したとはみなされない。
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このような裁判所条項の選択は、株主が司法裁判所において、私たちまたは私たちの任意の取締役、上級管理者、または他の従業員と紛争することに有利であると考えられるクレームを提出する能力を制限する可能性があり、これは、このようなクレームに関連する訴訟を阻害する可能性がある。代替的に、裁判所が、私たちが再記載した会社登録証明書に含まれる裁判所条項の選択が訴訟において適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは、他の司法管轄区域でこのような訴訟を解決することに関連する追加費用を生じる可能性があり、これは、私たちの業務、運営結果、および財務状態を損なう可能性がある。
私たちの規約の条項とデラウェア州法律の他の条項は投資家が将来私たちの普通株に支払う価格を制限するかもしれません
私たちは予測可能な未来に私たちの普通株に現金配当金を支払わないと予想している；したがって、私たちの普通株の資本増加はあなたが予測可能な未来に唯一の収益源になるだろう
私たちは普通株の現金配当金を発表したり支払ったりしたことがない。私たちは予測可能な未来に私たちの普通株にどんな現金配当金も支払わないと予想している。私たちは現在、すべての利用可能な資金と未来のどんな収益も残して、私たちの運営に資金を提供するつもりだ。さらに、任意の将来の債務融資スケジュールの条項には、私たちの普通株が発表または支払い可能な配当金の金額を禁止または制限する条項が含まれている可能性がある。したがって、私たちの普通株の資本付加価値は(もしあれば)あなたが予測可能な未来に唯一の収益源になるだろう
証券や業界アナリストが我々の業務に関する研究を発表しない場合、あるいは不正確または不利な研究を発表しなければ、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある
私たちの普通株の取引市場は、証券や業界アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告にある程度依存するだろう。私たちの1人以上のアナリストを追跡して私たちの普通株格付けを引き下げたり、私たちの業務に関する不正確または不利な研究報告を発表したりすれば、私たちの株価は下落するかもしれない。また、私たちの経営業績がアナリストの予測に達しなければ、私たちの株価は下落する可能性がある。これらのアナリストのうちの1人以上が私たちへの報告を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちの普通株に対する需要が減少する可能性があり、これは私たちの株価と取引量を低下させる可能性がある
会計規則や規制の変化や解釈は、不利な会計費用を招いたり、私たちの報酬政策を変更することを要求したりする可能性があります
バイオ製薬会社の会計方法と政策は、収入確認、研究開発と関連費用及び株式給与会計を含む政策であり、米国証券取引委員会を含む関連会計当局のさらなる審査、解釈、指導を受ける。会計方法または政策の変更または説明は、本定期報告に含まれる財務諸表を含む、当社の財務諸表を再分類、再陳述、または他の方法で変更または修正する必要がある場合があります
第二項株式証券の未登録販売及び募集資金の使用。
2021年9月30日までの9ヶ月間、従業員は制限的な株式帰属時の最低納税義務源泉徴収義務を支払うために、3.50ドル~4.12ドルの買い取り価格で18，187株を渡してくれた。私たちはこれが株式買い戻し計画だとは思わない。
第3項高級証券違約
ない。
第4項鉱山安全情報開示
適用されません。
第5項その他資料
ない。
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プロジェクト6.展示品。
展示品索引
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展示品 番号をつける |
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展示品説明 |
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保存済み これがあった 届ける |
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以下の会社が合併する ここで引用する 表や スケジュール |
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保存する 日取り |
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アメリカ証券取引委員会 ファイル/レジストリ 番号をつける |
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1.1 |
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登録者とジェフリー有限責任会社との販売契約は、2021年7月23日となっている。 |
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S-3 |
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07/23/2021 |
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333-25815 |
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31.1 |
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ルール13 a~14(A)またはルール15 d~14(A)によって要求される首席実行幹事証明書。 |
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X |
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31.2 |
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細則13 a~14(A)または細則15 d~14(A)によって要求される一時的首席財務幹事証明。 |
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X |
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32.1* |
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米国法典第18編第63章第13 a-14(B)条又は第15 d-14(B)条及び第1350節に要求された証明(“米国法典”第18編第1350節)。 |
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X |
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32.2* |
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ルール13 a−14(B)によって要求される認証または規則15 d-14(B)と“米国法典”第18編第63章第1350節(“米国法典”第18編1350節)。 |
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X |
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101.INS |
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相互接続されたXBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、連結されたXBRLインスタンス文書−インスタンス文書は、相互作用日付ファイルに表示されない。 |
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X |
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101.衛生署署長 |
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イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 |
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101.CAL |
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インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 |
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X |
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101.DEF |
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インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する |
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X |
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101.LAB |
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XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する |
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X |
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101.価格 |
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内連XBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント |
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X |
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104 |
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表紙インタラクションデータファイル(イントラネットXBRL文書に埋め込む) |
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X |
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(*) |
本Form 10-Q四半期報告に従って添付された添付ファイル32.1およびExhibit 32.2は、米国証券取引委員会に提出されたとみなされず、参照によってSynlogicに組み込まれてはならず、Inc.は、そのような文書に含まれる任意の一般的な登録言語にかかわらず、1933年証券法(改正された)または1934年証券取引法(改正された)に従って提出された任意の文書とみなされてはならない。 |
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サイン
1934年の証券取引法の要求に基づいて、登録者は正式に正式に許可された署名者がそれを代表して本報告に署名することを手配した。
日付：2021年11月10日
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Synlogic社 |
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差出人： |
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/s/Aoifeブレナン |
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オーエフ·ブレンナン |
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社長と最高経営責任者 |
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(首席行政主任) |
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差出人： |
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/s/グレッグ·ベロフ |
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グレッグ·ベロフ |
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臨時首席財務官 |
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(首席財務官と首席会計官) |
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