10-Q
10388443210誤りQ1ZIOPHARM腫瘍学会社0001107421--12-3100011074212020-03-3100011074212019-12-3100011074212020-01-012020-03-3100011074212019-01-012019-03-3100011074212015-08-172015-08-1700011074212019-03-3100011074212019-03-1200011074212019-03-012019-03-1200011074212019-01-012019-01-0600011074212020-04-2400011074212019-09-122019-09-1200011074212018-12-310001107421アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2020-03-310001107421アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル1メンバー2020-03-310001107421ZIOP：非制限株式メンバー2020-03-310001107421ZIOP：非仮想株式メンバー2020-03-310001107421ZIOP：IntrexonCorporationのメンバー2020-03-310001107421ZIOP：MdAndersonWarrantMember2020-03-310001107421US-GAAP：PrivatePlacementMembers2020-03-310001107421ZIOP：CRADAaccesementMember2020-03-310001107421ZIOP：メンバー2020-03-310001107421ZIOP：ライセンスプロトコルとThe NationalCancerInstituteMember2020-03-310001107421ZIOP：EdenBioCellMember2020-03-310001107421ZIOP：ライセンスプロトコルとThe NationalCancerInstituteMemberアメリカ-GAAP：前払い費用と他の現在の資産メンバー2020-03-310001107421アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定する2019-12-310001107421アメリカ-GAAP：公正価値は再帰的メンバーを測定するアメリカ-公認会計基準：公正価値入力レベル1メンバー2019-12-310001107421ZIOP：MdAndersonライセンスメンバーアメリカ-GAAP：前払い費用と他の現在の資産メンバー2019-12-310001107421ZIOP：メンバー2019-12-310001107421ZIOP：AtTheMarketOfferingMember2020-01-012020-03-310001107421ZIOP：PublicOfferingMember2020-01-012020-03-310001107421米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2020-01-012020-03-310001107421アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2020-01-012020-03-310001107421米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2020-01-012020-03-310001107421米国-公認会計基準：制限された株式メンバー2020-01-012020-03-310001107421アメリカ公認会計基準：保証メンバー2020-01-012020-03-310001107421米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバーZIOP：2千12の株式オプション計画メンバー2020-01-012020-03-310001107421ZIOP：AtTheMarketOfferingMember2020-01-012020-03-310001107421SRT：最小メンバ数2020-01-012020-03-310001107421SRT：最大メンバ数2020-01-012020-03-310001107421ZIOP：非制限株式メンバー2020-01-012020-03-310001107421ZIOP：AdditionalPaidInCapitalCommonStockMember2020-01-012020-03-310001107421ZIOP：非仮想株式メンバー2020-01-012020-03-310001107421アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2020-01-012020-03-310001107421ZIOP：MDAndersonLicenseAndTheResearchAndDevelopmentAgreement Members2020-01-012020-03-310001107421ZIOP：MdAndersonWarrantMember2020-01-012020-03-310001107421US-GAAP：PrivatePlacementMembers2020-01-012020-03-310001107421ZIOP：メンバー2020-01-012020-03-310001107421ZIOP：SecuritiesPurcheプロトコルメンバー2020-01-012020-03-310001107421アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2020-01-012020-03-310001107421US-GAAP：PrivatePlacementMembersZIOP：新保証メンバー2020-01-012020-03-310001107421ZIOP：IntrexonCorporationのメンバー2020-01-012020-03-310001107421ZIOP：ライセンスプロトコルとThe NationalCancerInstituteMember2020-01-012020-03-310001107421米国-公認会計基準：研究·開発費メンバー2019-01-012019-03-310001107421アメリカ-公認会計基準：一般と行政費用メンバー2019-01-012019-03-310001107421ZIOP：2千12の株式オプション計画メンバー米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2019-01-012019-03-310001107421アメリカ公認会計基準：保証メンバー2019-01-012019-03-310001107421米国-公認会計基準：従業員株式オプションメンバー2019-01-012019-03-310001107421米国-公認会計基準：制限された株式メンバー2019-01-012019-03-310001107421ZIOP：AtTheMarketOfferingMember2019-01-012019-03-310001107421SRT：最小メンバ数2019-01-012019-03-310001107421SRT：最大メンバ数2019-01-012019-03-310001107421ZIOP：AdditionalPaidInCapitalCommonStockMember2019-01-012019-03-310001107421アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2019-01-012019-03-310001107421アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2019-01-012019-03-310001107421ZIOP：IntrexonCorporationのメンバー2019-01-012019-03-310001107421ZIOP：CRADAaccesementMember2019-01-012019-03-310001107421ZIOP：IntrexonCorporationのメンバー2018-10-050001107421ZIOP：IntrexonCorporationのメンバーZIOP：Tcell 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SystemMembers2004-08-240001107421ZIOP：ヒューストンテキサスのメンバー2018-01-300001107421ZIOP：ヒューストンテキサスのメンバー2020-07-012020-09-300001107421US-GAAP：PrivatePlacementMembers2019-09-122019-09-120001107421US-GAAP：PrivatePlacementMembers2019-09-120001107421US-GAAP：PrivatePlacementMembersZIOP：新保証メンバー2019-09-120001107421ZIOP：共有購読プロトコルのメンバーZIOP：EdenBioCellMemberZIOP：Ziopharmaメンバー2019-01-030001107421ZIOP：共有購読プロトコルのメンバーZIOP：EdenBioCellMemberZIOP：TriArmMember2019-01-030001107421ZIOP：TriArmMemberUS-GAAP：ライセンスプロトコル用語メンバZIOP：EdenBioCellMember2019-07-052019-07-050001107421ZIOP：ZiopharmaメンバーZIOP：EdenBioCellMember2019-07-050001107421ZIOP：TriArmMemberZIOP：EdenBioCellMember2019-07-050001107421ZIOP：EdenBioCellMemberUS-GAAP：ライセンスプロトコル用語メンバZIOP：TriArmMember2019-07-050001107421ZIOP：引受契約メンバー2020-02-052020-02-050001107421ZIOP：引受契約メンバーSRT：最大メンバ数2020-02-052020-02-050001107421ZIOP：引受契約メンバー2020-02-050001107421ZIOP：引受契約メンバーSRT：最大メンバ数2020-02-050001107421ZIOP：引受契約メンバー米国-公認会計基準：株式オプションメンバー2020-03-102020-03-100001107421ZIOP：ヒューストンテキサスのメンバー2019-10-150001107421ZIOP：MDAndersonLicenseAndTheResearchAndDevelopmentAgreement Members2019-10-220001107421ZIOP：CRADAaccesementMember2019-10-220001107421ZIOP：MDAndersonLicenseAndTheResearchAndDevelopmentAgreement Members2021-01-010001107421ZIOP：CRADAaccesementMember2019-02-190001107421ZIOP：IntrexonCorporationのメンバー2019-03-310001107421ZIOP：ライセンスプロトコルとThe NationalCancerInstituteMember2019-04-012019-06-300001107421ZIOP：非制限株式メンバー2019-12-310001107421アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2019-12-310001107421ZIOP：AdditionalPaidInCapitalCommonStockMember2019-12-310001107421アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2019-12-310001107421アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2020-03-310001107421ZIOP：AdditionalPaidInCapitalCommonStockMember2020-03-310001107421アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2020-03-310001107421アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2018-12-310001107421ZIOP：AdditionalPaidInCapitalCommonStockMember2018-12-310001107421アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2018-12-310001107421アメリカ-アメリカ公認会計基準：普通株式メンバー2019-03-310001107421ZIOP：AdditionalPaidInCapitalCommonStockMember2019-03-310001107421アメリカ-公認会計基準：前払いメンバーを保留2019-03-31ISO 4217：ドルXbrli：純Xbrli：共有Utr：SQFTISO 4217：ドルXbrli：共有
カタログ表
 
 
アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.
20549
 
表
 10-Q
 
(マーク1)
 
☑
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告
 
 
 
 
本四半期末まで3月31日2020
あるいは…
☐
1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告
 
 
 
 
手数料書類番号
001-33038
 
ZIOPHARM腫瘍学会社
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
 
     
デラウェア州
  
84-1475642
(明またはその他の司法管轄権
会社や組織)
  
(税務署の雇用主
識別番号)
 
 
 
 
1番街1番地, パリス34号棟, 海軍造船所広場
ボストンです, マサチューセッツ州02129
(617)
259-1970
郵便番号と電話番号が含まれています
登録者は主に事務室の市外局番)を実行する
 
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
         
クラスごとのタイトル
  
取引コード
  
登録された各取引所の名称
ごく普通である
  
ZIOP
  
それは..ナスダック株式市場有限責任会社
 
 
 
 
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示すはい、そうです:  
☑
No:
☐
登録者が条例第405条の規定に従って提出すべきすべてのインタラクションデータファイルを電子的に提出したかどうかを再選択マークで示す
S-T
過去12ヶ月以内(または登録者がそのようなアーカイブの提出を要求されたより短い期間内)はい、そうです:  
☑
No:
☐
登録者が大型加速ファイルサーバ，加速ファイルサーバ，加速ファイルサーバであることをチェックマークで示す
非加速
Filerは規模の小さい報告会社であるか，新興成長型会社であるかである。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい
             
大型加速ファイルサーバ
  
☒
  
ファイルマネージャを加速する
  
☐
             
非加速
ファイルサーバ
  
☐
  
比較的小さな報告会社
  
☐
             
 
 
新興成長型会社
  
☐
 
 
 
 
新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する
☐
登録者が抜け殻会社であるかどうかをチェックマークで表す(ルールで定義されているように
12b-2
“取引法”)。はい：
☐
No:
☑
4月までに発行された登録者の普通株式数は，額面が0.001ドルである
24
, 2020, was 214,286,337株式です
 
 
カタログ表
前向き陳述に関する警告説明
本四半期報告書
 10-Q
私たちの現在の信念と期待に基づいた展望的な陳述が含まれている。これらの前向き表現は、すべての前向き表現がこれらの識別語を含むわけではないが、“予想”、“信じ”、“推定”、“予想”、“予測”、“意図”、“可能”、“計画”、“プロジェクト”、“目標”、“将”などの類似の意味の語および用語を伴う可能性がある。これらの陳述は既知および未知のリスク、不確定性および他の要素に関連し、私たちの実際の結果、活動レベル、業績または成果はこれらの前向き陳述と明示的または暗示的な情報とは大きく異なる可能性がある。私たちは本四半期の報告書に含まれるすべての展望的な陳述が合理的な基礎を持っていると信じているが、これらの陳述は私たちが現在知っている事実と要素と私たちの未来に対する期待に基づいていて、私たちはこのような事実と要素を決定することができないということを想起させます。
本四半期報告書の展望的な陳述は、以下の説明を含むが、これらに限定されない
 
•
私たちは大量の追加資本を集めて計画中の短期運営に資金を提供することができます
 
•
私たちの費用、現金使用、将来の現金需要のスケジュール、および予想される資本需要の推定
 
•
著者らの候補製品の開発は、著者らの臨床前臨床研究、臨床試験と研究開発計画の起動、時間、進展と結果に関する声明を含む
 
•
私たちは私たちの候補製品が異なる開発段階、特に重要な安全性と有効性試験を通過することを推進することができる
 
•
最終的な試験データは、私たちの候補製品の実行可能性の中期分析のリスクを支持しないかもしれない
 
•
候補製品の安全性と有効性を期待しています
 
•
米国食品医薬品局または同等の外国規制機関が、私たちの候補製品およびどのような適応に対して規制申請と承認の時間、範囲、または可能性を提出するか
 
•
私たちは第三者から私たちの候補製品に関する追加の知的財産権の許可を得て、私たちの既存の許可協定を守ることができます
 
•
私たちがパートナーシップや戦略的協力協定を達成する能力、私たちが予想される結果を達成する能力、および協力者との関係がもたらす潜在的な利点
 
•
私たちは協力と許可の能力を維持して確立します
 
•
他の製薬およびバイオテクノロジー会社または当業界からの競争に関する発展および予測；
 
•
私たちの候補製品の潜在的な市場機会の推定
 
•
ビジネス範囲と潜在力の予想速度と程度、および私たちの製品候補製品の市場受容度(承認されれば)
 
•
契約負債(以前の繰延収入)、マイルストーンおよび許可、協力または買収協定の下の他の支払い、研究および開発費用、ならびに他の費用の予想額、スケジュールおよび会計処理；
 
•
私たちの知的財産権の地位は私たちの知的財産権の実力と実行可能性を含む
 
•
私たちは合格した従業員とキーパーソンの能力を引きつけて維持します
 
•
アメリカと外国政府の法律法規の影響
 
•
我々が行っているコロナウイルス病の2019年または新冠肺炎の大流行への影響の予想は、予想される中断持続時間および私たちの業務と運営への直接および長期的な影響と影響を含む
 
•
持続的な新冠肺炎の大流行により、医療資源は臨床試験の進行から移行し、著者らの臨床試験場所である病院と私たちの臨床試験を支持する病院スタッフの移転を含む
 
•
臨床試験場のモニタリングのような重要な臨床試験活動は中断され、原因は連邦あるいは州政府、雇用主とその他の人が行っていることである
新冠肺炎
大流行した
 
•
他のリスクおよび不確実性には、第1部1 A項“リスク要因”に列挙されたリスクおよび不確実性が含まれる。
本四半期の報告書のいかなる前向きな陳述も
 10-Q
これらの展望性表現は著者らの現在の未来事件或いは未来の財務表現に対する見方を反映し、既知と未知のリスク、不確定要素とその他の要素に関連し、私たちの実際の結果、業績或いは業績はこれらの展望性表現の中で明示或いは暗示する任意の未来の結果、業績或いは成果と大きく異なる可能性がある。他に加えて、実際の結果が現在の予想と大きく異なることをもたらす可能性のある要因は、第2の部分1 Aの項に列挙された要因を含む。リスク要因と本表の四半期報告書の他の部分
 10-Q.
このような不確実性を考慮して、あなたはこのような前向きな陳述に過度に依存してはいけない。法的要求がない限り、私たちは未来に新しい情報があっても、これらの前向きな陳述を任意の理由で更新または修正する義務がない。
会社推薦人についての説明
この四半期の報告では
10-Q,
“ジオパム”、“会社”、“私たち”、“私たち”とはZIOPHARM腫瘍学会社とその子会社を指す
商標に関する説明
本表の四半期報告に表示されるすべての商標、商号、サービスマーク
10-Q
それぞれの所有者の財産です
2
カタログ表
ZIOPHARM腫瘍学会社
カタログ表
             
 
 
ページ
 
第1部-財務情報
  
 
 
             
第1項
  
財務諸表
    
 
             
 
2020年3月31日現在(監査なし)及び2019年12月31日現在の貸借対照表
    
4
  
             
 
2020年3月31日と2019年3月31日までの3ヶ月間の営業報告書(監査なし)
    
5
  
             
 
2020年3月31日と2019年3月31日までの3ヶ月間の株主権益報告書(監査なし)
    
6
  
             
 
2020年3月31日と2019年3月31日までの3ヶ月間の現金フロー表(監査なし)
    
7
  
             
 
財務諸表付記(監査なし)
    
8
  
             
第二項です
  
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析
    
24
  
             
第三項です
  
市場リスクの定量的·定性的開示について
    
33
  
             
第四項です
  
制御とプログラム
    
33
  
         
第II部--その他の資料
  
 
 
             
第1項
  
法律訴訟
    
35
  
             
第1 A項
  
リスク要因
    
35
  
             
第二項です
  
未登録株式証券販売と収益の使用
    
73
  
             
第三項です
  
高級証券違約
    
73
  
             
第四項です
  
炭鉱安全情報開示
    
73
  
             
五番目です
  
その他の情報
    
73
  
             
第六項です
  
陳列品
    
74
  
3
カタログ表
第1部-財務情報
項目1.財務諸表
ZIOPHARM腫瘍学会社
貸借対照表
(未監査)
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
  
3月31日
2020
 
  
十二月三十一日
2019
 
資産
  
 
 
  
 
 
流動資産：
    
     
 
現金と現金等価物
   $
171,002
     $
79,741
  
売掛金
    
782
      
3,330
  
前払い費用と他の流動資産
    
19,836
      
22,421
  
                 
流動資産総額
    
191,620
      
105,492
  
財産と設備、純額
    
3,784
      
1,110
  
使用権資産
    
2,079
      
2,272
  
預金.預金
    
130
      
130
  
他にも
当面ではない
資産
    
666
      
110
  
                 
総資産
   $
198,279
     $
109,114
  
                 
負債と株主権益
  
 
 
  
 
 
流動負債：
    
     
 
売掛金
   $
396
     $
906
  
費用を計算する
    
15,355
      
10,846
  
賃貸負債--今期の部分
    
828
      
774
  
                 
流動負債総額
    
16,579
      
12,526
  
リース責任
 
-
非流動部分
    
1,363
      
1,578
  
                 
総負債
    
17,942
      
14,104
  
                 
引受金及び又は事項(付記)
6
)
   
     
 
株主権益：
    
     
 
普通株、$0.001額面価値250,000,000ライセンス株；214,286,337そして181,803,3202020年3月31日と2019年12月31日に発行·発行された株式
    
214
      
182
  
その他の内容
支払い済み
資本
    
882,541
      
778,953
  
赤字を累計する
    
(702,418
 )     
(684,125
 ) 
                 
株主権益総額
    
180,337
      
95,010
  
                 
総負債と株主権益
   $
198,279
     $
109,114
  
                 
付記は監査されていない中期財務諸表の構成要素だ
4
カタログ表
ZIOPHARM腫瘍学会社
運営説明書
(未監査)
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
  
3月31日までの3ヶ月間
  
  
2020
 
  
2019
 
運営費用：
    
     
 
研究開発
  
$
12,706
    
$
9,476
  
一般と行政
    
5,954
      
4,145
  
                 
総運営費
    
18,660
      
13,621
  
                 
運営損失
    
(18,660
 )    
(13,621
 )
その他の収入、純額
    
367
      
187
  
                 
純損失
   $
(18,293
 )   $
(13,434
 )
1株当たりの基本と償却純損失
   $
(0.09
 )    $
(0.08
)
基本と希釈後の1株当たり純損失を計算するための加重平均普通株が発行された
    
199,814,768
      
160,640,859
  
                 
付記は監査されていない中期財務諸表の構成要素だ
5
カタログ表
ZIOPHARM腫瘍学会社
株主権益変動表
2019年3月31日と2020年3月31日までの3ヶ月
(未監査)
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
                                         
2019年3月31日までの3ヶ月
  
 
 
  
 
 
  
 
 
  
 
 
  
 
 
 
普通株
    
余分に支払う
“資本論”で
 
  
積算
赤字.赤字
 
  
株主合計
権益
 
 
株
 
  
金額
 
2018年12月31日の残高
    
161,066,136
     $
161
     $
651,732
     $
(566,329
 )   $
85,564
  
                                         
株に基づく報酬
    
—  
      
—  
      
1,456
      
—  
      
1,456
  
発行制限普通株
    
1,393,536
      
1
      
999
      
—  
      
1,000
  
ログアウト制限普通株
    
(7,333
 )    
—  
      
—  
      
—  
      
—  
  
買い戻し制限普通株
    
(165,178
 )    
—  
      
(370
 )    
—  
      
(370
 )
純損失
    
     
     
—  
      
(13,434
 )    
(13,434
 )
                                         
2019年3月31日の残高
    
162,287,161
     $
162
     $
653,817
     $
(579,763
 )   $
74,216
  
                                         
                                         
2020年3月31日までの3ヶ月間
  
 
 
  
 
 
  
 
 
  
 
 
  
 
 
 
普通株
    
余分に支払う
“資本論”で
普通株
 
  
積算
赤字.赤字
 
  
株主合計
権益
 
 
株
 
  
金額
 
2019年12月31日の残高
    
181,803,320
     $
182
     $
778,953
     $
(684,125
 )   $
95,010
  
                                         
株に基づく報酬
    
—  
      
—  
      
1,940
      
—  
      
1,940
  
従業員株式オプションの行使
    
2,333
      
—
      
4
      
—  
      
4
  
発行制限普通株
    
555,900
      
1
      
(1
 )    
—  
      
—  
  
公開発行に関する普通株を発行し，手数料と費用を差し引いた純額は$とする5.9百万
    
29,110,111
      
29
      
88,632
      
—
      
88,661
  
上場に関連する普通株を発行し、手数料と費用を差し引いた純額は#ドルです0.4百万
    
2,814,673
      
2
      
13,013
      
—  
      
13,015
  
純損失
    
—  
      
—  
      
—  
      
(18,293
 )    
(18,293
 )
                                         
2020年3月31日の残高
    
214,286,337
     $
214
     $
882,541
     $
(702,418
 )   $
180,337
  
                                         
 
 
 
 
 
付記は監査されていない中期財務諸表の構成要素だ
6
カタログ表
ZIOPHARM腫瘍学会社
現金フロー表
(未監査)
(単位：千)
  
次の3か月まで
3月31日
  
  
2020
 
  
2019
 
経営活動のキャッシュフロー：
    
     
 
純損失
   $
(18,293
 )   $
(13,434
 )
純損失と経営活動で使用される現金純額の調整：
    
     
 
減価償却
    
142
      
140
  
株に基づく報酬
    
1,940
      
1,456
  
普通株で支払われる配当金，純額
    
—  
      
630
  
経営性資産と負債変動
    
     
 
(増加)減少：
    
     
 
売掛金
    
2,548
      
1,009
  
前払い費用と他の流動資産
    
2,585
      
(1,058
 )
使用権資産
 
 
193
 
 
 
(1,589
)
預金.預金
    
—  
      
(2
 )
他の非流動資産
    
(556
 )    
2,817
  
増加(減少)：
    
     
 
売掛金
    
(510
 )    
152
  
費用を計算する
    
2,206
      
(1,929
 )
賃料を繰延する
    
—  
      
17
  
レンタルする
負債.負債
    
(161
 )     
1,559
  
                 
経営活動のための現金純額
    
(9,906
 )    
(10,232
 )
                 
投資活動によるキャッシュフロー：
    
     
 
財産と設備を購入する
    
(513
 )    
(10
 )
                 
投資活動のための現金純額
    
(513
 )    
(10
 )
                 
資金調達活動のキャッシュフロー：
    
     
 
株式オプションを行使して得られる収益
    
4
      
—  
  
公開発行に関する普通株を発行し，純額
    
88,661
      
—  
  
普通株の発行は市場での発行と関係があり，純額
    
13,015
      
—  
  
                 
融資活動が提供する現金純額
    
101,680
      
—  
  
                 
現金および現金等価物と制限現金純増加(マイナス)
    
91,261
      
(10,242
 )
期初現金と現金等価物および制限された現金
    
79,741
      
61,729
  
                 
現金と現金等価物および制限された現金、期末
   $
171,002
     $
51,487
  
                 
キャッシュフロー情報の追加開示：
  
 
 
  
 
 
制限株支払の補償、毛額
   $
—  
     $
1,000
  
                 
計算すべき費用に含まれる財産と設備
   $
2,303
     $
—  
  
                 
付記は監査されていない中期財務諸表の構成要素だ
7
カタログ表
ZIOPHARM腫瘍学会社
財務諸表付記
(未監査)
1.ビジネス
概要
ZIOPHARM腫瘍学会社は、ここでは“ZIOPHARM”あるいは“会社”と呼ばれ、生物製薬会社であり、独立或いはパートナーとの各種免疫腫瘍療法の開発、買収と商業化を求めている
これまで、同社の業務は主に研究と開発を行い、資金を集めてこれらの努力に資金を提供してきた。同社の財政年度は12月31日に終了する
同社は2003年の設立以来赤字状態が続いており、恒常的な運営収入はない。同社は、予見可能な将来、赤字が続くと予想している。2020年3月31日現在、同社は約171.0百万ドルの現金と現金等価物、会社の累計損失は約#ドル702.4百万ドルです。現在の発展計画にかんがみて，会社は現金資源が十分に入ると予想している
mid-2022.
同社が既存の現金資源が枯渇した後に運営を継続できるかどうかは、追加の融資や利益運営を実現できるかどうかにかかっており、保証されていない。会社の研究と開発計画の重点と方向、競争と技術進歩、特許発展、法規変化或いはその他の発展のため、現金需要は現在の計画とは大きく異なる可能性がある。必要に応じて十分な追加資金が利用可能でない場合、または会社がその候補製品をさらに開発する協力合意に成功しなかった場合、管理層は、現金を節約するために、その開発努力や計画中の運営を削減する必要があるかもしれない。
陳述の基礎
添付されている監査されていない中期財務諸表は、指示に従って作成され、形成されている
10-Q
米国証券取引委員会又は米国証券取引委員会の規則及び規定による。米国公認の会計原則によって要求されるいくつかの情報および付記開示は、これらの規則および条例に従って濃縮または省略されている。
経営陣は、添付されている監査されていない中期財務諸表は、中間業績を公平に陳述するために必要なすべての調整(正常かつ恒常的な調整)を反映していると考えている。審査されていない中期財務諸表は、2019年12月31日までの年度の審査財務諸表とその付記とともに読まなければなりません。これらの報告書は、当社の年報用紙に含まれています
10-K
2019年12月31日までの会計年度は、2020年3月2日に米国証券取引委員会に提出、または
年報
.
それは..
年末.年末
貸借対照表データは監査された財務諸表からのものであるが、米国公認会計原則要求のすべての開示は含まれていない。
2020年3月31日までの3ヶ月間の経営報告書に開示された結果は、必ずしも会計年度全体の予想結果を示すとは限らない
8
カタログ表
ZIOPHARM腫瘍学会社
財務諸表付記(監査なし)
1.業務(継続)
予算の使用
米国で一般的に受け入れられている会計原則に従って財務諸表を作成し、財務諸表の日に報告された資産および負債額、開示または資産および負債、および報告期間内に報告された収入および費用に影響を与えるために、管理層に推定および仮定を要求する。同社はこれらの推定を定期的に評価しているにもかかわらず、実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。推定された変化は、それらが知られている期間に記録される
同社が財務諸表を作成する際に使用する最も重要な見積もりと判断は、
 
•
臨床試験費用
 
•
協力協定
 
•
株式報酬の公正価値計測；
 
•
所得税
新冠肺炎の大流行の影響
2020年第1四半期の新冠肺炎疫病が全世界に蔓延することに伴い、当社は新冠肺炎疫病のその業務への影響に対応と緩和するための業務連続性計画を実施した。新冠肺炎疫病の同社の業務、臨床開発と監督管理仕事及び普通株価値に対する影響の程度は高度な不確定と現在自信が予測できない未来の事態の発展に依存し、例えば疫病の最終持続時間、旅行制限、隔離、社会距離と企業閉鎖の要求、及び全世界が取ったこの疾病の制御と治療行動の有効性に依存する。世界経済の減速、全世界の医療保健システムの全体中断及び疫病に関連する他のリスクと不確定要素は会社の業務、財務状況、運営結果と成長の将来性に重大な不利な影響を与える可能性がある。
さらに、同社は、その業務およびその業務計画および戦略を実行する能力に関連する他の挑戦およびリスク、および生物製薬業界が開発と商業運営に従事している会社に普遍的に存在するリスクおよび不確定要素に直面しているが、これらに限定されないリスクおよび不確定要素は、その候補製品の規制承認を得ること、臨床供給の遅延または問題を獲得すること、単一ソース供給者を失うこと、または製造法規を遵守できないこと、より多くの製品または候補製品を識別、買収すること、生物製薬製品開発と臨床成功の内在的不確実性、および適用される規制要求を遵守する挑戦に直面している。また、持続的な新冠肺炎疫病がその業務と運営結果に不利な影響を与える場合、それは上述の多くの他のリスクと不確定性を悪化させる影響を与える可能性がある。
後続事件
同社は貸借対照表日から本申告日までに発生したすべての事件と取引を評価した。この間、当社はその財務諸表や開示に影響を与える重大な後続事件は何もありません
9
カタログ表
ZIOPHARM腫瘍学会社
財務諸表付記(監査なし)
2.融資
2020年2月公開
二零二年二月五日、当社はジェフリーと販売契約を締結し、発行と販売に関連しています27,826,086普通株式の株式です今回公開された価格は1ドルです3.25引受業者は請負契約に基づいて当社に株式を購入することに同意し，買い取り価格は$とする3.055一株ずつです。引受契約の条項に基づいて、当社も引受業者に30日間の選択権を与えて、最も多く購入することができます4,173,912普通株、買い取り価格は$3.055一株ずつです
はい発行は当社の有効な表登録声明に基づいて作成されました
S-3 ASR
(ギア番号：
 333-232283)
これまでに米国証券取引委員会に提出された目論見書とその付録。引受業者が購入した27,826,086株式は2020年2月5日に発売された。今回発行された純収益は約#ドル84.8引受割引と会社が支払った発売費用を差し引いた百万ドルです。
2020年3月10日、引受業者は追加購入を行使した1,284,025株式です。純収益は約#ドル3.9引受割引と会社が支払った発売費用を差し引いた百万ドルです
市場では
奉納する
2020年3月31日まで3ヶ月以内に、当社は共同で販売します2,814,673普通株式の株式ですはい発行は当社の有効な表登録声明に基づいて作成されました
S-3 ASR
(登録説明書第
 333-232283)
これまでに米国証券取引委員会に提出された目論見書とその付録。今回発行された純収益は約#ドル13.0引受割引と見積会社が支払うべき発売費用を差し引いた百万ユーロです。いくつありますか違います。2019年3月31日までの3ヶ月間の類似売上高
3.主な会計政策の概要
会社の年次報告書で会社の重要な会計政策が決定された。年次報告書を提出して以来、以下に述べる以外に、これらの政策は実質的に変化していない
新会計公告
2018年8月、FASBはASU第を発表しました
 2018-13,
公正価値計量(主題820)：開示枠組み−公正価値計量開示要求の変化
またはASU
2018-03.
本基準は、主題820“公正価値計量”における公正価値計量に関する開示要求を修正する。新たな指導の下、資産種別間の移転や第3級資産に関する推定値が修正された。新指針は、各年度報告期間内の中間報告期間を含む2019年12月15日以降に開始される年次報告期間に適用される。この採用は会社の財務諸表に実質的な影響を与えていない
10
カタログ表
ZIOPHARM腫瘍学会社
財務諸表付記(監査なし)
4.公正価値計測
会社は公正価値計量を採用してその金融資産と負債に対して会計処理を行う。権威的な会計基準は公正価値を定義し、公認会計原則に基づいて公正価値を計量する枠組みを構築し、公正価値計量の開示を強化した。公正価値は、計量日市場参加者間の秩序ある取引において、資産または負債が元金または最も有利な市場で負債を移転するために徴収または支払いされる交換価格として定義される。公正価値を計量するための推定技術は，観察可能な投入を最大限に利用し，観察不可能な投入を最大限に減少させなければならない。公正価値レベルは3つのレベルの投入に基づいており、そのうちの最初の2つは観察可能であると考えられ、最後の1つは観察不可能であると考えられ、公正価値を計量するために使用することができ、以下に示すようになる
  • 第1レベル-活発な市場における同じ資産または負債の見積もり。
  • 第2レベル-第1レベル以外の直接的または間接的に観察可能な投入、例えば、同様の資産または負債のオファー、非アクティブ市場のオファー、または実質的に全体の資産または負債の観測可能または観測可能な市場データによって確認される他の投入。
  • 第三レベル-市場活動が少ないか、または市場活動支援の観察できない投入がなく、資産または負債の公正な価値に大きな意義を持っている。
2020年3月31日と2019年12月31日まで、公正価値に応じて恒常的に計量された資産と負債は以下の通り
(千ドル)
  
   
報告日の公正価値計量使用
  
説明する
  
締め切りの残高
March 31, 2020
   
見積もりはありますか
活発な市場：
雷同
資産/負債
(レベル1)
    
大切な他の人
観測可能入力
(レベル2)
    
意味が重大である
観測不可能な入力
(レベル3)
  
資産：
    
     
     
     
 
現金等価物
   $
74,343
     $
74,343
     $
 —  
     $
 —  
  
                                 
(千ドル)
  
   
報告日の公正価値計量使用
  
説明する
  
締め切りの残高
2019年12月31日
    
見積もりはありますか
活発な市場：
雷同
資産/負債
(レベル1)
    
大切な他の人
観測可能入力
(レベル2)
    
意味が重大である
観測不可能な入力
(レベル3)
  
資産：
    
     
     
     
 
現金等価物
   $
68,031
     $
68,031
     $
 —  
     $
 —  
  
                                 
11
カタログ表
ZIOPHARM腫瘍学会社
財務諸表付記(監査なし)
4.公正価値計測(継続)
現金等価物は、活発な市場でオファーされた短期米国国庫通貨市場共同基金における預金であり、1級資産に分類される。
5.1株当たり純損失
1株あたりの基本純損失の計算方法は，当期発行普通株の加重平均株式数を純損失で割ることである。当社の潜在的希薄化株式は、発行された普通株式オプション、非帰属制限株、および優先株を含み、計算結果が反希薄化されるため、前記いずれの期間の1株当たり償却純損失にも計上されていない2020年3月31日と2019年3月31日現在、このような希釈可能な普通株の株式は、以下の通りである
  
3月31日
  
  
2020
 
 
2019
 
株式オプション
    
6,676,879
      
5,416,085
  
誘導性株式オプション
    
1,030,000
      
500,000
  
無帰属制限株
    
1,495,536
      
1,621,845
  
株式承認証
    
22,272,727
      
18,939,394
  
                 
  
31,475,142
    
26,477,324
  
                 
6.支払いの引受およびまたは事項
許可協定
PGEN治療会社と独占許可合意に達しました
2018年10月5日、同社は、PGEN治療会社またはPrecigen Inc.の完全子会社PGENまたはPrecigen(前身はIntrexon Corporation)とライセンス契約を締結した。当社とPGENの間では、ライセンス契約の条項が以下の条項に置き換えられ、置換されている：(A)当社とPrecigenの間で2011年1月6日に締結された特定の独占チャネルパートナー協定、2011年9月13日に発効した独占チャネルパートナー協定第1修正案、2015年3月27日に発効した独占チャネルパートナー協定第2修正案、2016年6月29日に発効した独占チャネルパートナー協定第3修正案、その後PrecigenからPGENに譲渡される協定。(B)Precigenに従ってPGENに譲渡された会社、PrecigenおよびARES Trading Trading S.A.またはMerck KGaAの子会社Ares Tradingまたはメルクの子会社Ares Tradingの間で2015年3月27日に発効したいくつかの許可および協力協定またはAres Trading協定；(C)会社、PrecigenとMD Andersonとの間のいくつかの許可協定、発効日は2015年1月13日、またはMD Anderson許可であり、この許可はその後Precigenによって譲渡され、2018年1月1日から発効する。並びに(D)当社、PrecigenとMD Andersonとの間の発効日が2015年8月17日であるいくつかの研究及び開発協定、又は研究及び開発協定、及びその任意の修正案又は作業説明書
12
カタログ表
ZIOPHARM腫瘍学会社
財務諸表付記(監査なし)
6.支払いの引受およびまたは事項(継続)
ライセンス契約の条項によると、PGENは、PGENのRheoSwitchを使用する製品を世界的に独占的に研究、開発および商業化する権利を付与している
®
遺伝子スイッチ、またはRTSと呼ばれる
®
癌の治療に使われています
IL-12
製品、(2)(A)CD 19の癌治療のための自動車製品、CD 19製品、および(B)癌治療の第2の目標と呼ばれるが、“アレウス貿易協定”に規定されているその目標を追求する権利の制限；および(3)
T細胞
受容体、又はTCR、癌を治療するための新しい抗原のために設計された製品。PGENはまた同社が独占的で世界的に特許権使用料を負担している
分けて許可することができる
以下の内容に関連する特定の特許の許可
寝美人
癌治療のための新しい抗原と抗原を共有するTCR製品を研究、開発、商業化し、TCR製品と呼ばれる。
同社は独自にがん治療の独占ライセンス製品のすべての研究·開発·商業化を担当している。会社は商業的に合理的な努力を使って開発と商業化を要求されている
IL-12
製品とCD 19製品は
2年制
期間中、TCR製品。
PGENはまた同社が独占的で世界的に特許権使用料を負担している
分けて許可することができる
RTSを表現する追加構造を使用した製品の研究、開発、商業化のライセンス
IL-12
ゴリラと呼ばれる癌の治療に使われています
IL-12
製品です。
PGENが付与したライセンスと他の権利を考慮して、会社はPGENに毎年支払います
 
$0.1 
百万ドルです。その会社は支払いました
 $0.1 
2020年3月31日までの3ヶ月間で“会社”ができた
違います。t
2019年3月31日までの3ヶ月以内に任意の年間ライセンス支払いを支払います
会社は記念碑的な支払いも払います。総額は最大です
追加$52.5百万
後期臨床試験の開始と異なる司法管轄区で独占許可製品を承認する際に、各独占許可計画に対して。また、同社はPGEN階層特許権使用料を支払います
Low-Single
数字から高さまで-承認されたものから
IL-12
製品と自動車製品です。同社はPGEN特許使用料もお支払いいたします
Low-Single
数字から
中単
任意の承認されたTCR製品の販売から得られる純売上高の桁数は、最高特許権使用料に達することができる
金額：$100.0合計百万ドルになります。同社はPGENも支払います20当社が受け取った特許製品に関する任意の割当可収入の%です。
ゴリラを除いて、当社は各特許製品に関するすべての開発費用を担当しています
IL-12
製品です。同社とPGENはゴリラの開発コストと運営利益を共有する
IL-12
製品は当社が担当します80開発コストと受信率80%の営業利益、残りはPGENが担当します20開発コストと受信率20営業利益の%です。
PGENは以下の範囲の特許使用料を会社に支払います
Low-Single
桁が高い
中単
PGEN自動車製品販売からの純売上高の桁数は、最高$に達する50.0百万ドルです。
上には
PGENが提供するサービスには、2020年3月31日までの3ヶ月間、負債や費用がない。2019年3月31日現在、会社はドルを記録しています0.9PGENに対応する額の流動負債は100万ドルである。2019年3月31日まで3ヶ月間、当社支出$1.2PGENが提供するサービス料金は100万ドルである
13
カタログ表
ZIOPHARM腫瘍学会社
財務諸表付記(監査なし)
6.支払いの引受およびまたは事項(継続)
ライセンス契約-テキサス大学MDアンダーソンがんセンター
2015年1月13日、当社はPrecigenと共にMD AndersonとMD Andersonライセンス(Precigenをその後PGENに譲渡)を締結した。MD Andersonライセンスによると、同社はPrecigenと共にMD Andersonが所有し、許可するいくつかの技術のグローバル独占ライセンスを持っており、新型自動車に関連する技術を含む
T細胞
治療をして
非ウイルス型
遺伝子転移システム、免疫細胞の遺伝子改変および/または増殖、ならびに他の細胞治療方法、ナチュラルキラー細胞またはNK細胞およびTCRs、これらはローレンス·クーパーの実験室由来であるMay 2015彼は以前MD Andersonの小児科学終身教授であり，現在はこの機関の政策下の客員科学者である
MD Anderson許可の有効期限は、(A)MD Anderson許可によるすべての特許の満了または(B)MD Anderson許可の日付20周年後の最後の発生時に満了するが、MD Anderson許可期間が満了した後、当社とPGENは、その下で許可された知的財産権を使用するために、完全に納付された、印税免除、永久的、撤回不可能かつ再許可可能な許可を有する。MD Andersonの許可日から10年後、90日間の治療期間内に、MD AndersonはMD Anderson許可を非独占許可に変換する権利があり、ZIOPHARMとPGENがケースベースで商業的に合理的な努力を使用して許可された知的財産権を商業化していない場合。MD Andersonライセンスの日から5年後、180日の治療期間内に、MD Andersonは、企業およびPGENがこのような融資プロトコルまたは契約における職務調査要件を満たさなかった場合(場合によっては)MD Andersonによる政府援助または第三者契約によって制限された特定の技術のライセンスを終了する権利があるであろう。MD Andersonは、会社とPGENの重大な違約時に書面通知を出して合意を終了することもできます。このような違約がこのような通知を受けてから60日以内に修正されていない場合もあります。また、MD Andersonライセンスは、当社とPGENで何らかの倒産事件が発生した場合に終了し、当社、PGEN、MD Andersonの相互書面合意で終了することができます。
2015年8月17日、当社、PrecigenおよびMD Andersonは、MD AndersonがMD Andersonライセンスの条項に基づいて、いくつかの既存の研究プロジェクトおよび関連技術権利の範囲およびプログラムを譲渡すること、ならびに将来的に協力して新しい研究および進行中の研究プロジェクトを研究および開発する条項および条件を正式に決定するために、研究開発または2015年合意を締結した
2015年の合意に基づき、会社、Precigen、MD Andersonは、新しい研究計画を監督し、管理するための共同指導委員会を設立した。PGENとのライセンス契約により，当社とPGENはPGENがライセンス契約日後に共同指導委員会に参加しないことに同意した.MD Andersonライセンスの規定によると，会社は研究·開発プロトコルの下での研究計画を支援する研究·開発活動に3年間資金を提供し，金額は$以上である15.0百万ドルですが$を超えません20.0年間百万ドルです
2019年10月22日、当社は研究開発協定改正案を締結し、研究開発協定の有効期限を2026年12月31日まで延長した
当社は2020年および2019年3月31日までの3ヶ月間、MD Andersonに何の支払いもしていません。MD Andersonは、費用および将来のコストを相殺するために使用できる現金リソースの純残高は#ドルです18.0百万ドルは、2020年3月31日の会社貸借対照表上の前払い費用およびその他の流動資産に含まれる
2019年10月22日、当社はテキサス大学アンダーソンがんセンターまたはMDアンダーソンがんセンターと2019年の研究開発協定を締結し、この合意に基づき、双方は当社の
寝美人
免疫治療プログラムでは
非ウイルス型
遺伝子転移はT細胞において安定的に発現し、臨床で新しい抗原特異性TCRsを評価する。2019年の合意に基づき、双方は協力して会社のTCRライブラリを拡大し、臨床試験などのプロジェクトを行う
同社は2019年の合意に基づいて開発されたすべての知的財産権を持ち、以下の技術を用いて生産された腫瘍学製品のすべての知的財産権を保持する
非ウイルス型
契約下の遺伝子転移技術は、会社の
寝美人
技術同社はMD Andersonに腫瘍学分野以外のこのような知的財産権の独占ライセンスを付与し、ウイルス遺伝子転移技術を用いて製造された自己TCR製品の開発と商業化、および
非排他性
ウイルス技術を用いて生産された同種異体TCR製品のライセンス。
14
カタログ表
ZIOPHARM腫瘍学会社
財務諸表付記(監査なし)
6.支払いの引受およびまたは事項(継続)
同社は2021年1月1日からMD Andersonに合計$を返済することに同意した20.02019年の合意によると、開発コストは100万ポンド。また，同社はMD AndersonにTCR製品の純売上高の特許権使用料を支払い，税率は低い1桁とする。同社はそのTCR製品に関連する臨床と監督管理基準の完成に成功した後、業績に基づく支払いを行うことを要求された。潜在的基準支払総額は$36.5100万ドルで1ドルしかありません3.0100万ドルは、同社のTCR製品の初上場承認までに満了する。何らかの事件が発生した場合，MD Andersonの特許使用料や基準支払いが減少する可能性がある.会社はまた、会社のTCR製品を割引価格でMD Andersonに販売し、会社のTCR製品を初めて商業販売した後の限られた時間内に、テキサス州のTCR製品をMD Andersonに独占販売することに同意した
2019年の合意の実行について、当社はMD Andersonに株式承認証を発行して購入します3,333,333普通株です。注9-を参照
株式承認証
もっと詳細を知っています。
国立がん研究所との許可協定
同社は2019年5月28日、米国国立がん研究所(NCI)と特許ライセンス契約または特許ライセンス契約を締結した。特許許可によると、同社は患者由来の末梢血を開発し、商業化するために、特定の知的財産権の独占的な世界的許可を持っている
T細胞
トランスポゾンを介した遺伝子転移を通じて突然変異のKRAS、TP 53とEGFRに反応するTCRsの治療製品を発現する。また、特許許可によると、同社は、体外末梢血からの開発と商業化のための製造技術のための特定の知的財産権のグローバル独占許可を持っている
T細胞
デザインされた治療製品
非ウイルス型
TCRを発現する遺伝子を転移させ
非排他的で
いくつかの追加製造技術の世界的な許可を得る。
特許許可の条項によると、会社はNCIに総額ドルの現金支払いを支払う必要があります1.5百万ドルドル単位で0.560日間で百万ドルを分割払いします
6ヶ月間
特許許可協定が発効した日から十二ヶ月です
これは1ドルです1.52019年第2四半期の支出は100万ドル0.53月の流動負債残高は100万
ch 31, 2020.
同社はNCIに過去の特許費用も返済し，総額は約#ドルである46千個です。
15
カタログ表
ZIOPHARM腫瘍学会社
財務諸表付記(監査なし)
6.支払いの引受およびまたは事項(継続)
特許許可の条項はまた、会社にNCIの最低年間使用料を支払うことを要求し、金額は$0.3百万ドルでこの額は$に減少します0.1会社が支払う最低年間特許使用料の総額は$に等しい1.5百万ドルです最初の最低年間使用料支払い日は特許許可日から18ヶ月である。2020年3月31日現在、会社は前金を含む$0.3会社貸借対照表では、特許許可に関する前払い費用及びその他の流動資産は100万ユーロである
同社は特許製品に関する臨床·規制基準の達成に成功した後、業績に応じて金を支払うことも求められている。潜在的基準支払総額は$4.3百万ドルで、その中の支払い総額は#ドルです3.0100万は米国やヨーロッパ、日本、オーストラリア、中国、インドで発売許可を得てから期限が切れる最初の10万ドルの基準支払いは、同社が特許許可下で許可された使用分野で許可された製品または許可プロセスの第1段階臨床試験を開始したときに支払われる。
また、会社はNCIへの支払いを要求されています
使い捨て
ある純売上高で計算した特許製品の総純売上高後の基準支払いは、最高$に達します1.0十億ドルです。これらの基準支払いの潜在的な合計金額は$です12.0百万ドルです。会社はまた特許許可が含まれている製品の純売上高にNCI使用料を支払わなければならない。税率は
中単
数値は許可製品に含まれる技術にかかっている。当社が締結した特許製品に関する再ライセンス契約については、当社は、再ライセンス時の特許製品の開発段階に応じて減少するサブライセンス譲渡者から受信したすべての対価の割合をNCIに支払う必要がある。
事前に終了しない限り、特許許可は、特許権に含まれる最後の特許が満了したときに失効する重大な違約事件が発生した場合、NCIは、会社がある日までにいくつかのマイルストーンに達していない場合、またはそのような違約または倒産事件を書面で通知した後90日後も治癒されていないいくつかの倒産事件を含む特許許可を終了または修正することができる。以下の場合，会社はいつでも特許許可の終了またはその任意の部分を自己決定することができる60NCIに書面通知を出した日数。さらに、NCIには、(I)会社が必要な健康および安全需要を合理的に満たしていない場合、および(Ii)会社が連邦法規に規定されている公共使用要件を満たしていない場合を含む、特定の条件下で特許許可がカバーされる候補製品に再許可する権利を要求する権利がある
2020年1月8日、同社は特許許可協定修正案に署名し、TCR文庫を拡大し、突然変異に対するKRASとTP 53のTCRを増加させた。修正案によると、同社は$を支払った0.62020年3月31日までの3ヶ月間で
国立がん研究所との協力開発協定(CRADA)
2017年1月10日、同社はNCIとCRADAを締結し、養子細胞転移やACTに基づく免疫療法の開発に使用することを発表した
寝美人
トランスポゾン/トランスポゾン系発現TCRsによる固形腫瘍治療CRADAの主な目標は，進行癌患者の末梢血リンパ球またはPBLからのACTの開発と評価であり，このリンパ球は使用されている
非ウイルス型
寝美人
患者の癌において発現される新しい抗原を認識することができるTCRを発現するシステム。CRADAによる研究はNCI外科支部長Steven A.Rosenberg医学博士が指導し，同社の研究者やPGEN研究者と協力する。2019年2月、会社はNCIのCRADAと2年間延長し、ドルの追加投入を約束した5.0このプロジェクトに百万ドルあげます。
 
2020年3月31日現在の会社記録の負債は0.6計算すべき費用は百万ドルです。その会社は$を支払った0.62019年3月31日までの3ヶ月間で
16
カタログ表
ZIOPHARM腫瘍学会社
財務諸表付記(監査なし)
6.支払いの引受およびまたは事項(継続)
アリス取引許可と協力協定
同社は2015年3月27日、PGENとドイツのダムシュタット·メルクKGaA社のバイオ製薬事業の子会社Ares Trading S.A.とアレリス貿易協定を締結し、双方はこの協定を通じて協力を確立し、ヒト癌の予防、治療、緩和または診断のためのいくつかの製品を研究開発し、商業化した
PGENは$を得る権利がある5.0Ares Tradingからの100万ドルは，2年以内に決定された候補製品ごとに四半期均等に分割し，発見作業を支援するために用いられる.同社は四半期分割払いを超えるコストおよび臨床前研究と開発の他のすべてのコストを支払うことを担当している。2020年および2019年3月31日までの3カ月間、当社は“戦神取引協定”に基づいて何の支出も生じていない
アリス貿易会社は支払いました
払い戻しはできません
前払い料金：$115.0戦神取引協定を締結するための対価格として100，000，000ポンド。“独占チャネルパートナー協定第3修正案”または“2016 ECP改正案”によると、会社は獲得する権利がある50前払い費用の%または$57.5100万ドル、これは2015年7月にPGENから受け取りました。
特許と技術ライセンス契約−テキサス大学MDアンダーソンがんセンターとテキサスA&M大学システム
2004年8月24日，会社はMD AndersonとテキサスA&M大学システムと特許と技術ライセンス契約を締結し，会社はこの2つのシステムを総称して許可側と呼んでいる。同協定によれば、同社は、米国及び外国特許及び特許出願、並びに関連する改善及び関連する改善を含む独占的、世界的な権利許可を付与される
ノウハウ)
ヒトと動物の使用に用いられる2種類の有機兵器薬(水と脂質基)の製造と商業化。水性有機軍火薬のカテゴリーはダリーナヘパリンを含む。
契約条項によると、会社はいくつかの他のマイルストーンを実現する際に許可者に異なる金額の追加金を支払うことを要求される可能性があり、累積すると追加の$が高くなる可能性があります4.5百万ドルです。また、ライセンス者は、ライセンス製品の販売から1桁のパーセント印税を取得する権利があり、場合によっては可能な再ライセンスから会社が受け取る可能性のある任意の費用の一部を取得する権利がある
17
カタログ表
ZIOPHARM腫瘍学会社
財務諸表付記(監査なし)
6.支払いの引受およびまたは事項(継続)
Solasia Pharma K.K.との協力協定
2011年3月7日、会社はSolasia Pharma K.K.またはSolasiaと許可および協力協定を締結した
,
2014年7月31日に独占的なグローバル許可を含む改正が行われた。ライセンスと協力プロトコルにより，会社はSolasiaに独占許可を与え，静脈と経口形式のDarinparsinおよび関連する有機ヒ素分子を開発·商業化し，ヒト使用のすべての適応に用いている
ライセンスの対価格として、当社はSolasiaから開発と販売のマイルストーンに基づいて特許権使用料を取得する資格があり、これを商業化すると、Darinparsin純売上の特許権使用料と、Solasiaによる任意の再許可収入の一定の割合を得ることができる。SolasiaはDarinparsinの開発、製造、商業化に関するすべてのコストを担当する。Solasiaが会社に支払うすべてのマイルストーンと特許権使用料の一部は，ライセンシーと締結したライセンス契約条項に基づいて，協定に規定されている会社ライセンシーが徴収する
18
カタログ表
ZIOPHARM腫瘍学会社
財務諸表付記(監査なし)
7.賃貸証書
 
二零一二年六月、当社の
オフィス
ボストン本社、#年満期になる予定でした2016年8月しかし、更新することで2021年8月31日それは.2020年3月31日と2019年12月31日までの総保証金はドル0.1100万ドルは会社の貸借対照表の預金に含まれている
1月に
30
,
2018
当社はヒューストンMD Andersonにあるオフィススペース賃貸契約を締結しました。ヒューストン賃貸契約の条項によると、同社は大体レンタルしました210平方フィート平均月約$でレンタル料を支払う必要がある
1
千里の隔たり
2021年4月
それは.将来ヒューストンで発生するすべてのレンタル料はMD Andersonでの会社の前払いから差し引かれます。
2019年3月12日、会社はヒューストンオフィスビル賃貸契約を締結した。ヒューストン賃貸契約の条項によると、同社は大体レンタルしました1，038平方フィート平均月約$でレンタル料を支払う必要がある2.02021年4月まで。2019年10月15日、会社はヒューストンにオフィススペースを増やす賃貸契約を締結した。二番目のヒューストンレンタルの条項によると、同社は約をレンタルしました8，443平方フィート最初は約#ドルのレンタル料を支払う必要があります17.0千元から2027年2月まで、毎年の基本レンタル料で約3.0全任期中の割合
.
レンタル料金の構成は以下のとおりである
 
 
3月31日までの3ヶ月間
 
(単位：千)
  
2020
   
2019
 
リースコストを経営する
   $
236
     $
178
  
                 
総賃貸コスト
   $
236
     $
178
  
 
 
 
 
 
 
 
 
 
加重平均残存賃貸年限(年)
    
4.39
      
2.40
  
加重平均割引率
    
8.00
 %    
8.00
 %
2020年3月31日現在、当社の12月31日までの経営賃貸負債満期日は以下の通り(千計)
賃貸負債満期日
  
賃貸借契約を経営する
  
2020年(2020年3月31日までの3ヶ月を除く)
  
$
720
  
2021
   
701
  
2022
   
213
  
2023
   
220
  
2024
   
226
  
その後…
    
514
  
         
賃貸支払総額
    
2,594
  
減算：計上利息と調整
    
(403
 )
         
賃貸支払いの現在価値
   $
2,191
  
         
19
カタログ表
ZIOPHARM腫瘍学会社
財務諸表付記(監査なし)
8
それは.株に基づく報酬
会社はすべての従業員の株式報酬支出を確認し、
非従業員
賞は以下の通り
                 
 
3月31日までの3ヶ月間
  
(単位：千)
  
2020
    
2019
  
研究開発
   $
530
     $
433
  
一般と行政
    
1,410
      
1,023
  
                 
株に基づく報酬費用
   $
1,940
     $
1,456
  
                 
 
 
 
 
その会社が承認した総額は896,0002020年3月31日までの3ヶ月間の株式オプションは、加重平均授受日公正価値を$とします2.64一株ずつです。その会社が承認した総額は1,496,3332019年3月31日までの3ヶ月間の株式オプションは、加重平均付与日公正価値を$とします1.62一株ずつです
2019年1月6日、会社は今年度の業績ボーナスを支給することで446,428普通株です
2020年3月31日と2019年3月31日までの3ヶ月間、株式オプションの公正価値は、付与日にBlack-Scholesオプション推定モデルを用いて推定され、以下のように仮定される
                 
 
次の3か月まで
三月三十一日
,
 
 
2020
 
  
2019
 
無リスク金利
    
0.50
 -
 1.68%
      
2.28
 -
 2.53%
  
所期寿命
    
6 - 6.25
      
6 - 6.25
  
予想変動率
    
71.11
 -
 73.01%
      
78.87
 -
 85.00%
  
期待配当収益率
    
0%
     
0%
 
 
 
 
 
2
0
カタログ表
ZIOPHARM腫瘍学会社
財務諸表付記(監査なし)
8.株式報酬(継続)
2020年3月31日までの3ヶ月間、会社株式オプション計画下の株式オプション活動は以下の通り
                                 
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
  
量
株
 
  
重み付けの-
平均値
行権価格
 
  
重み付けの-
平均値
契約書
期限(年)
 
  
骨材
内在的価値
 
優秀で、2019年12月31日
    
5,842,879
     $
3.21
      
     
 
授与する
    
896,000
      
4.17
      
     
 
鍛えられた
    
(2,333
 )    
1.87
      
     
 
キャンセルします
    
(59,667
 )    
4.67
      
     
 
                                 
優秀で2020年3月31日
    
6,676,879
     $
3.95
      
8.15
     $
864
  
                                 
オプション行使可能、2020年3月31日
    
3,024,728
     $
4.05
      
6.83
     $
509
  
                                 
オプションを行使可能、2019年12月31日
    
2,765,357
     $
     4.39
      
6.70
     $
     3,603
  
                                 
将来の贈与に利用可能なオプション
    
1,066,275
      
     
     
 
                                 
 
 
 
 
2020年3月31日現在，未授受株式オプションに関する未確認補償コスト総額は#ドルである10.1百万ドルです。コストは加重平均期間内に確認されると予想される1.78何年もです
年間非帰属制限株式状況の概要
三つ
2020年3月31日までの月数は以下の通り
                 
 
株式数
 
  
加重平均

付与日公正価値
 
既得権益ではない
201年12月31日
9
    
939,636
     $
2.93
  
授与する
    
555,900
      
4.21
  
既得
    
—  
      
—  
  
キャンセルします
    
—  
      
—  
  
                 
既得権益ではない
March 31, 2020
    
1,495,536
     $
     3.41
  
                 
 
 
 
 
2020年3月31日現在，未帰属発行制限株に関する未確認補償コスト総額は$である4.5百万ドルです。コストは加重平均期間内に確認されると予想される1.59何年もです
2
1
カタログ表
ZIOPHARM腫瘍学会社
財務諸表付記(監査なし)
9
それは.株式承認証
会社の2018年11月の私募に関連して、当該私募が提供する純収益は約47.1当社は合資を購入するために株式承認証を発行します18,939,394私募終了6ヶ月後に行使可能な普通株。株式承認証の行使価格は$である3.011株当たり、5年の期限がある。株式承認証の相対公正価値は#ドルと推定される18.4100万ドルでBlack-Scholesモデルを使って次のような仮定があります71%、無リスク金利2.99%、期待寿命は5年そして違います。配当金
同社は権利証がデリバティブとして会計処理を行う必要があるかどうかを評価した。会社は株式権証(1)自社株とリンクすることを確定し、(2)財務会計基準委員会(FASB)会計基準編纂(ASC)テーマ815に基づいて株主権益に分類する
派生ツールおよびヘッジ
それは.そのため、当社は株式証明書が例外範囲に適合していると考え、このツールが派生商品として会計処理を行う必要があるかどうかを確定し、株主権益に分類すべきである。
2019年7月26日および2019年9月12日に、当社は既存投資家と先に発行した引受権証を行使して私募方式で普通株を購入することで合意した。合意条項によると、投資家は2018年の株式承認証を行使して合算する17,803,031普通株、行使価格は$3.01一株ずつです。行使した引受権証は最初に当社から#年に発行された
2018年11月
私募する。株式承認証を行使して得られた金は，配給代理費及びその他の関連支出を差し引いて#ドル1.1百万ドルは約52.5百万ドルです。会社は投資家に新しい引受権証を発行して、最も多く購入します17,803,031追加普通株は、権利証所持者が2018年の株式承認証を早期に行使する誘因となる。2019年の権利証は最初の権利日の5周年に満期になり、発行価格はドルとなる7.00それは.2019年の権証はブレイク·スコアーズ推定モデルを用いて推定された結果60.8百万
現金ではない
会社の2019年の経営報告書に計上します。
2019年10月22日、当社はMD Andersonと2019年の合意を締結しました。2019年の合意の実行について、当社はMD Andersonに株式承認証を発行して購入します3,333,333普通株です。この株式承認証の初期行権価格は1ドルである0.0011株および授出日の公正価値は$である14.5百万ドルです。捜査令状の有効期限は2026年12月31日いくつかの臨床的マイルストーンが出現した時にベストを授与します会社は会社が提供するサービスのために現金を支払うように、株式証の承認費用を同じ方法で確認する
二零二年三月三十一日までの三ヶ月間、臨床マイルストーンに関する仕事はまだ展開されていないため、当社では株式承認証に関するいかなる支出も確認されていない
2
2
カタログ表
ZIOPHARM腫瘍学会社
財務諸表付記(監査なし)
1
0
それは.合弁企業
2018年12月18日、同社はTriArm Treateutics、Ltd.またはTriArmとフレームワーク協定を締結し、この合意に基づいて、別の許可協定に規定されているいくつかの睡眠美人によって産生されるCAR-T療法の臨床開発および商業化をリードするために、Eden Biocell、Ltd.またはEden Biocellを発売することに同意した。
2019年1月3日、エデン生物細胞は香港で個人会社として登録設立された。当社はTriArmと2019年1月23日に株式引受契約を締結し、当社およびTriArmは、Eden Biocellにいくつかの知的財産権、サービスおよび現金(TriArmのみを含む)を提供し、Eden Biocell株式のいくつかの新規発行の普通株式を承認することに同意した。締め切り、株式発行及び引受時には、上記対価格について、10,000,000当社に普通株式を発行し，10,000,000TriArmは普通株式を発行した
取引は2019年7月5日に完了した。フレームワーク協定および株式引受協定はそれぞれ改訂され、その日から発効する。合弁企業が完成した後、エデン生物細胞は当社とライセンス契約を締結し、この合意に基づいて、当社は第三世代エデン生物細胞の権利を付与した
寝美人
-生成
CAR-T
CD 19抗原に対する治療は中国地区(マカオと香港を含む)、台湾と韓国に適している。Eden Biocellは、MD AndersonおよびPGENのライセンス契約に関連するいくつかのマイルストーンおよび特許使用料の支払いを担当します
6
)である。TriArmはEden Biocellとプライマリサービス契約を締結し、$を提供しています10.0成約日の百万の現金です。TriArmは1ドルの追加寄付を約束した25.0時間の経過とともに，指定されたマイルストーンを実現することにより，100万人がエデンの園の生物細胞に到達する。TriArmと会社はそれぞれ1部を受け取りました50エデン生物細胞への彼らの貢献と引き換えに%の持分。
2019年7月5日まで、エデン生物細胞の設計と目的のため、会社はエデン生物細胞が可変利益実体或いはVIEとみなされることを決定し、それはVIEの主要な受益者ではなく、VIEがその業績に最も顕著に影響する活動を指導する権利がないためであると結論した。逆に、当社はエデン生物細胞の運営に重大な影響を与える能力があるため、当社は権益会計方法に従ってエデン生物細胞の持分を計算した
当社はEden Biocellが顧客ではないことを確認したため，取引を非金融資産の移転に計上し，出資日にその公正価値で確認した。技術の早期段階と臨床成功の可能性のため、エデン生物細胞の知的財産権を促進する公正な価値は極めて低い価値がある
貢献した知的財産権の公正価値が極めて低いため、当社は今回の取引の損益を記録しておらず、確認していません違います。その権益法投資の価値
2
3
カタログ表
項目2.経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析
以下の情報は、我々が監査していない簡明な総合財務諸表およびその注釈(本Form 10-Q四半期報告に含まれる)、および監査された財務情報およびその注釈(2020年3月2日に米国証券取引委員会または米国証券取引委員会に提出されたForm 10-K年次報告または年次報告書に含まれる)と共に読まれるべきである。
本文に含まれる歴史情報を除いて、本四半期報告10-Q表で討論された事項は展望性陳述とみなされる可能性があり、リスクと不確定要素に関連する。我々は1995年の個人証券訴訟改革法と他の連邦証券法における安全港条項に基づいてこのような前向きな声明を行った。Form 10−Qに関するこの四半期報告では、“可能”、“予想”、“予想”、“推定”、“計画”、“計画”および同様の表現(ならびに未来のイベント、条件、または状況に関連する他の言葉または表現)は、前向き表現を識別することが意図されている。
我々の実際の結果およびいくつかのイベントの時間は、任意の前向き陳述において議論、予測、予想、または表明された結果とは大きく異なる可能性がある。展望的陳述は将来の業績の保証ではなく、私たちの実際の運営結果、財務状況と流動性、および私たちが経営している業界の発展は、本四半期報告に含まれる展望的陳述とは大きく異なる可能性があることを想起させます。また、私たちの経営結果、財務状況、流動性、および私たちが経営する業界の発展が本四半期報告に含まれる前向きな陳述と一致していても、それらは将来の結果や発展を予測できない可能性がある。
以下の情報および任意の前向き記述は、第2の部分1 Aの下で決定されたリスクを含む、本四半期報告におけるテーブル10-Qに関する他の部分的な議論の要因に関連して考慮されるべきである。リスク要因です
我々は読者に，我々が行ったいかなる前向き陳述にも過度に依存しないように注意し，これらの陳述はそれらの発表日の状況のみを反映している.法律および米国証券取引委員会規則が特に要求されない限り、私たちは、私たちの予想またはそのような声明に基づいているイベント、条件、または状況の任意の変化を反映するために、いかなる義務も負わず、または前向き声明に記載されている内容とは異なる可能性がある実際の結果に影響を与える可能性がある。
概要
著者らは臨床段階の生物製薬会社であり、次世代免疫腫瘍学プラットフォームの発見、獲得、開発と商業化に専念し、細胞と遺伝子に基づく療法を利用して癌患者を治療している。我々は2種類の免疫腫瘍学プラットフォーム技術を開発しており、革新的な細胞工学と斬新な制御遺伝子発現技術を用いて免疫システムを利用することにより、多種の癌タイプの治療に安全、有効かつ拡張可能な非ウイルス細胞とウイルス遺伝子療法を提供することを目的としている。私たちの最初のプラットフォームは
寝美人
その後の注入のために、インビトロのT細胞を安定的に再プログラミングすることを意図した、非ウイルストランスポゾン/トランスポゾン/トランスポゾン系を使用した免疫細胞遺伝子工学に基づく。我々の第2のプラットフォームは、患者の免疫系集中が癌細胞をより効率的に攻撃するために、制御され安全な方法で免疫系の主要な調節因子IL-12またはIL-12の発現を刺激することを目的とした制御されたIL-12と呼ばれる。著者らは著者らの2つのプラットフォームを利用して、1つのリードする免疫腫瘍学会社になり、革新的で費用効果のある治療法の開発に専念し、主に固形腫瘍の中で大量に満足されていない需要に対応している。
私たちのを使って
寝美人
プラットフォーム上では，固形腫瘍に対するT細胞受容体やTCR，T細胞療法を開発している。著者らの計画は腫瘍特異的抗原に対するT細胞を設計と製造し、それによって患者の悪性腫瘍を攻撃できる個性化治療を提供する。これらの遺伝子変化は新抗原と呼ばれ，腫瘍にのみ発現するため，正常細胞を標的とした場合の潜在毒性を減少させる。私たちの共同研究と開発協定によると、アメリカ国立癌研究所(NCI)は遺伝子で修飾された自己末梢血リンパ球を評価するための第二段階臨床試験を行っている
寝美人
自己(パーソナライゼーション)TCRを表示するシステム.アメリカ食品と薬物管理局(FDA)はすでにNCIが提出したこの臨床試験の研究新薬或いはIND申請を許可した。この試験は2019年10月に開始され、現在NCI患者募集の準備をしている。この実験は今後数年以内に範囲の広い固形腫瘍患者を募集することを予想している。また，われわれは現在，テキサス大学MDアンダーソン癌センター(MD Anderson)とともに我々のTCR方法を検討する臨床プロジェクトを計画している。この計画の下で，我々の個人化TCR方法とわれわれの図書館TCR法の臨床評価を行いたい。
著者らの制御IL-12プラットフォームは、工学設計に基づく複製非機能アデノウイルス(Ad-RTS-hIL-12と呼ばれる)のウイルス療法を使用し、veledimexを遺伝子送達システムとして加え、条件的にIL-12を産生し、これは天然に存在する有効な抗癌タンパク質であり、特定の標的が未知の固形腫瘍患者を治療するために使用される。制御されたIL-12プラットフォームは
24
カタログ表
サイトカインがRheoSwitch治療システムの転写によって制御されるので、調節可能な用量でIL-12を送達することができます
®
(RTS
®
)である。著者らは現在著者らの制御IL-12プラットフォームを単一療法として、再発性多形性神経膠芽腫(RGBM)患者の第一段階の臨床試験に応用している。我々のこの臨床試験のサブ研究は36名の患者に完全に組み込まれており、低用量ステロイドと20 mgのヴィディメスタットの使用を奨励し、制御されたIL-12の単一療法としての潜在力をさらに理解することを目的としている。免疫チェックポイント阻害剤と組み合わせた我々の制御IL−12プラットフォームも開発している。Ad−RTS−hIL−12とヴィレメスタットとPD−1抗体Opdivoを組み合わせた第1段階用量漸増臨床試験を完了した
®
RGBM患者のための(Nivolumab)。投与量が行われている第2段階臨床試験では，Ad−RTS−hIL−12+veledimexとPD−1抗体Libtayoの併用を評価した
®
(Cymplimab-rwlc)成人再発または進行性多形性神経膠芽腫の治療。
我々は悪性B細胞に対するCD 19のキメラ抗原受容体，あるいはCAR，T細胞，あるいはCAR+Tを開発しており，我々を用いた
寝美人
プラットフォームは、MD Andersonと協力する。一期試験では，異遺伝子骨髄移植(BMT)後，迅速パーソナライゼーション(RPM)技術で生産したCD 19特異的CAR+T療法を用いて，再発CD 19+白血病とリンパ腫の受容者にドナー由来T細胞を注入する予定である。RPMは，T細胞を遺伝子転移後1日目に注入できるようにし，静止したT細胞を遺伝子改変することによりCARと膜結合IL−15，またはMBIL 15を発現させる。エデン生物細胞有限会社またはTriArm治療有限会社の合弁企業エデン生物細胞有限会社と一緒に、大中国で私たちのRPM技術を推進しています。エデン生物細胞はリーダーになります
寝美人
再発または難治性CD 19+白血病およびリンパ腫患者を治療するために、患者由来(自己)T細胞産生CD 19特異的RPM CAR+T療法を使用するステップと。
設立以来、私たちは毎年大きな収入を生み出しておらず、重大な純損失を生み出している。2020年3月31日までの3ヶ月間の純損失は1830万ドルで、2020年3月31日現在、2003年の設立以来、累計で約7.024億ドルの赤字が発生しています。私たちは引き続き巨大な運営支出と純損失が発生すると予想している。私たちの候補製品をさらに開発するには、私たちの費用を大幅に増やす必要があるかもしれない
  • 候補製品の臨床試験を継続し
  • 規制部門の候補製品の承認を求める
  • 規制当局と協力して、プロジェクトに関連する問題を決定し、解決する
  • より多くの内部システムとインフラを実施し
  • 臨床、科学、管理職を増任する
  • 私たちの候補製品の調合と製造を拡大する。
私たちは引き続きより多くの財政資源を求め、私たちの候補製品のさらなる開発に資金を提供する。もし私たちが十分な追加資本を得ることができなければ、そのうちの1つ以上のプロジェクトが延期される可能性があり、私たちは計画通りに運営を続けることができず、運営を減らすことを余儀なくされるかもしれない。製品開発に関連する多くのリスクや不確実性のため、費用が増加する時間や金額を予測することもできず、いつ実現したり、利益を維持したりすることができるかどうかも予測できない。
25
カタログ表
最新の発展動向
新冠肺炎商業動態
海流
新冠肺炎
大流行は世界各地の健康と経済に大きな挑戦をもたらし、私たちの従業員、パートナー、業務運営に影響を与えている。最大の程度で
新冠肺炎
疫病は直接あるいは間接的に私たちの業務に影響を与え、運営結果と財務状況は高度な不確定性と正確に予測できない未来の事態の発展に依存する。
新冠肺炎疫病の全世界蔓延に対応するため、著者らは新冠肺炎疫病が著者らの従業員、著者らの業務(臨床試験を含む)と著者らのパートナーに与える影響に対応と軽減するために、業務連続性計画を実施した。私たちは多くの従業員のために在宅勤務政策を実施して対応しています
新冠肺炎
大流行です。私たちの在宅勤務政策の影響は生産性にマイナスの影響を与え、私たちの業務を混乱させ、私たちの臨床計画とスケジュールを延期する可能性があり、その程度は制限の長さと重症度、そして私たちが正常な過程で業務を展開する能力に対する他の制限に依存する。これらおよび類似した、より深刻な運営中断は、私たちの業務、運営業績、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちはNCIとMD Andersonを含めて私たちのパートナーと協力し続けています
新冠肺炎
大流行は私たちの業務に影響を与えています。
臨床と法規の発展
我々の共同研究と開発プロトコルによると，NCIは第二段階の臨床試験を行っており，遺伝子修飾を用いた自己末梢血リンパ球の試験を行っている
寝美人
複数の固形腫瘍患者が発現する新しい抗原を識別することができるTCRsを発現するシステム。この事件に応えるために
新冠肺炎
大流行期間中，NCIは作業制限を実施し，この臨床試験の活動を延期した。そこで，最終的な製品工程が動作すると仮定し，NCIがこれらの制限を撤廃した後，より早く患者募集を開始させる予定である。
最近FDAからフィードバックを受けました
前IND
われわれがMD Anderson計画と行ったTCR臨床試験の要求を満たしている。この実験では(I)TCRを用いて治療を評価する予定である
+
レシピエント由来の(自家)TCRを発現するT細胞を個人化TCR方法，および(Ii)TCRと呼ぶ
+
ライブラリーから第三者(同種)TCRを発現するT細胞をライブラリーTCR法と呼ぶ。FDAのフィードバックはこの臨床試験の臨床試験設計とIND提出に情報を提供する。私たちはこの影響を注意深く監視しています
新冠肺炎
私たちと私たちのパートナーが今回の臨床試験を準備する能力に影響を与えるかもしれない。
私たちが対照した全ての臨床試験は
IL-12
その計画は引き続き進展を遂げた。先に発表したように，われわれの成人患者rGBM評価の第1段階臨床試験では，患者募集が完了している
Ad−RTS−HIL−12
OpdivoとrGBM患者の評価を毎日維地美連合Opdivoを加えた1期臨床試験
Ad−RTS−HIL−12
単一療法としてです著者らはアメリカ臨床腫瘍学会(ASCO)2020年年次総会でこれらの臨床試験のそれぞれの最新状況を提供し、単一薬物治療を受ける単病巣性疾患患者のサブセットを含むことを期待している
Ad−RTS−HIL−12
維地美司と低用量ステロイドを1日20 mg服用した。
私たちは患者を第2段階臨床試験に参加させ制御されています
IL-12
組み合わせて使用する
PD-1
抗体Libtayo
®
(Cymplimab-rwlc)成人RGBMの治療。一部のセンターの患者登録者数は
新冠肺炎
大流行の発生に伴い、私たちは2020年上半期に私たちの計画登録を完了する予定です。私たちも評価を始めました
Ad−RTS−HIL−12
臨床試験にヴィレメジを加えました
Ad−RTS−HIL−12
PLUS VELEDEMEXは脳橋領域の膠腫の治療に応用され、瀰漫性固有橋脳グリオーマ、或いはDIPGと呼ばれる。
エデン生物細胞は引き続き重大な進展を得て、臨床試験の準備をしている
寝美人
-CD 19固有のRPM自動車の生成
+
患者由来(自己)T細胞を用いた再発または難治性CD 19患者の治療
+
白血病とリンパ腫です。著者らはエデン生物細胞が2020年に台湾でINDに提出してこの臨床試験を行うことを予想し、著者らはすでにこの臨床試験における資源を優先的に手配し、著者らの自己計画を支持し、同時に未来のアメリカで自己臨床試験を行う能力を保留した。
私たちはすでにアメリカの第一段階の臨床試験のためにすべての準備をして、再発したCD 19患者のために異遺伝子骨髄移植を行った後、ドナー由来のT細胞を輸血しました
+
白血病とリンパ腫はCD 19特異的ケアと
+
私たちのRPM技術を用いて製造されたT療法。この臨床試験はMD Andersonと協力して行われており，MD Andersonは対応するために
新冠肺炎
大流行期間中，その行動は限られており，この臨床試験への患者募集開始に必要な場所の開始が遅れていた。
26
カタログ表
財務最新ニュース
2020年2月5日、私たちは27，826，086株の普通株の公開発行を完成し、発行価格は1株3.25ドルであった。2020年3月10日、引受業者は1，284，025株を追加購入する選択権を行使した。引受割引および当社が支払った発売費を差し引くと、超過配当権の行使を含めた発売による純額は8，870万ドル
2020年3月31日までの3ヶ月間、合計2，814，673株の普通株を市場で売却した。引受割引や想定される発売費用を差し引くと、初めて発売された純収益は約1，300万ドル。
私たちの強力な現金残高によって、最近の2020年2月の公募株の収益とATM施設の販売を含めて、今年は私たちの長期成長戦略を支援するために、私たちの業務に計画投資を行うのに十分な流動性があると予想されます。私たちは2020年3月31日まで、私たちの現金、現金等価物、有価証券が2022年まで私たちの現在の運営計画に資金を提供すると信じている。しかし、私たちの現在知られていない多くの要素のために、私たちの運営計画は変化する可能性があり、私たちは計画よりも早く追加資金を求める必要があるかもしれません。公共またはプライベートエクイティまたは債務融資、第三者資金、マーケティングおよび流通スケジュール、ならびに他の協力、戦略連合と許可スケジュール、またはこれらの方法の任意の組み合わせを必要とします。新冠肺炎の疫病は引き続き急速に発展し、すでに全世界の金融市場の深刻な混乱を招いた。中断が続いて深まれば、追加資本を得ることができない状況に遭遇する可能性があり、将来的には私たちの運営に悪影響を及ぼす可能性がある。
財務概要
経営成果一覧
2020年3月31日までの3ヶ月と2019年3月31日までの3ヶ月
研究と開発費用。
2020年3月31日と2019年3月31日までの3ヶ月間の研究開発費は以下の通り
                                 
 
3か月まで
3月31日
    
 
  
 
(千ドル)
  
2020
 
  
2019
 
  
変わる
  
研究開発
   $
 12,706
     $
9,476
    $
 3,230
      
34
 %
2019年3月31日までの3カ月間と比較して、2020年3月31日までの3カ月間の研究開発費は320万ドル増加した。2020年3月31日までの3カ月間で，遺伝子治療計画に関する研究開発コストが160万ドル増加し，これは試験関連費用に関連しており，我々の細胞治療費が60万ドル増加したのは，NCIからの知的財産権許可取得に関するコスト，開発製造費，および従業員関連費用が従業員数の増加により100万ドル増加したためである
私たちの研究開発費は主に人員の給料と関連費用、契約製造サービスのコスト、施設と設備のコスト、専門サービス提供者に支払う臨床試験費用、契約研究機関に支払う臨床前動物研究費用、研究開発のための材料コスト、コンサルティング、許可とマイルストーン支払い、および第三者に支払う賛助研究費用を含む
私たちは内部の歴史研究開発コストや私たちの人員と関係コストを累計して追跡していません
一つ一つの番組
基礎です。私たちの従業員とインフラ資源はいくつかのプロジェクトに割り当てられており、私たちの多くのコストは広く適用される研究努力を指している。私たちの腫瘍学のプロジェクトは
一つ一つの番組
基礎です。
2020年3月31日までの3ヶ月間の臨床段階プロジェクトには第1段階臨床試験が含まれています
Ad−RTS−IL−12
ヴィディメスと併用して進行性神経膠芽腫を治療した
調査員が主導する
第2世代CD 19特異的CARの第1段階臨床試験
+
末期リンパ系悪性腫瘍患者のT細胞；1期臨床試験
Ad−RTS−HIL−12
ウィディメジで子供の脳腫瘍を治療します。第一段階臨床試験の第三者への費用は
Ad−RTS−IL−12
進展性膠芽腫のPLUS VELEDMEXは2020年3月31日までの3カ月間で100万ドルであり，2015年6月プロジェクト開始から2020年3月31日までに1230万ドルであった。第三者に支払う費用は
調査員が主導する
第2世代CD 19特異的CARの第1段階臨床試験
+
2020年3月31日までの3カ月間の進行リンパ系悪性腫瘍患者のT細胞は20万ドルであった
27
カタログ表
2015年12月から2020年3月31日まで630万ドル。第三者に支払う費用は
調査員が主導する
臨床試験1期
Ad−RTS−HIL−12
Veledimexが小児脳腫瘍治療に用いた資金は2020年3月31日までの3カ月間で30万ドルであり，2017年10月から2020年3月31日まで230万ドルであった。私たちが第三者に支払う費用
調査員が主導する
プラセボ2期臨床試験
Ad−RTS−HIL−12
Veledimexとcymplimab−rwlcの併用による進行性膠芽腫の治療費は2020年3月31日までの3カ月間で170万ドル，2019年6月プロジェクト開始から2020年3月31日までに340万ドルであった。
私たちが将来支援する現在と未来の計画の研究開発費は、完成時間とコストの面で多くの不確実性の影響を受けるだろう。著者らは多くの臨床前研究の中で潜在製品の安全性、毒理学と有効性をテストした。私たちはすべての製品に対して複数の臨床試験を行うかもしれない。私たちが試験から結果を得た時、私たちは私たちの資源をより将来性のある製品または適応に集中させるために、いくつかの製品の臨床試験を停止または延期することを選択するかもしれない。臨床試験の完成には数年或いはそれ以上の時間を要する可能性があり、時間の長さは通常製品のタイプ、複雑性、意外性と期待用途によって大きく異なる。いずれのタイプの製品の臨床前や臨床開発にも大量の資源が必要であることはまれではない
新薬の承認を確保するために通常必要な臨床試験は通常以下の時間帯で行われると推定されています
         
臨床期
  
完成予定時間
  
ステップ1
    
1-2年
  
第二段階
    
2-3年
  
第3段階
    
2-4年
  
臨床開発過程の違いにより、臨床試験の持続時間とコストはプロジェクトのライフサイクル全体で大きく異なる可能性がある
  • 臨床試験に組み込まれた場所の数は
  • 適切な特許の登録に要する時間の長さ；
  • 最終的に試験に参加した患者数は
  • 患者の持続時間
フォローする
製品に関連した長期的な有害事象が発生しないことを確保する；
  • この製品の有効性と安全性。
上記で議論した不確実性のため、私たちの計画の持続時間と完成コストを決定することができず、いつ、製品の商業化と販売からどの程度現金を得るかを決定することもできません。私たちは私たちの計画をタイムリーに達成できなかったり、適切な協力合意に達しなかったりすることができず、私たちの資本要求を著しく増加させ、私たちの流動性に悪影響を及ぼす可能性がある。これらの不確実性は私たちに次のような側面から追加的な外部資金源を求めることを強要するかもしれない
時間は時間になる
私たちの製品開発戦略を継続するために。私たちは追加資本を集めることができない、あるいは私たちが合理的に受け入れられる条件で追加資本を集めることができなくて、これは私たちの業務の未来の成功を脅かすだろう。
一般と行政費用です。
2020年3月31日と2019年3月31日までの3ヶ月間の一般·行政費用は以下の通り
                                 
 
3か月まで
3月31日
    
 
  
 
(千ドル)
  
2020
 
  
2019
 
  
変わる
  
一般と行政
   $
5,954
    $
4,145
    $
1,809
     
44
 %
28
カタログ表
2019年3月31日までの3カ月と比較して、2020年3月31日までの3カ月間の一般·行政費は180万ドル増加した。2020年3月31日までの3ヶ月間、増加は主に賃金と従業員関連費用(株式給与を含む)が110万ドル増加したことと、私たちの特許組合を拡大するために生じた法的費用が60万ドル増加し、施設が30万ドル増加したが、業務発展は20万ドル減少したためである
その他の収入、(純額)。
2020年3月31日と2019年3月31日までの3ヶ月間のその他の純収入は以下の通り
                                 
 
3か月まで
3月31日
    
 
  
 
(千ドル)
  
2020
 
  
2019
 
  
変わる
  
その他の収入、純額
   $
367
    $
187
    $
180
     
96
 %
2019年3月31日までの3カ月間と比較して、2020年3月31日までの3カ月間の他の収入が20万ドル増加したのは、投資資金が増加したためだ
29
カタログ表
流動性と資本資源
流動資金源
私たちは製品販売から何の収入も得ていません。設立以来、私たちの運営は純損失とマイナスキャッシュフローになりました。
2020年3月31日現在、私たちは約1億71億ドルの現金と現金等価物を持っている。2020年3月31日までの3ヶ月間、私たちは29，110，111株の普通株の包売公開を完了し、その中には、引受業者が1，284，025株の超過配給選択権を行使し、公衆に販売する価格は3.25ドルであり、引受割引を引いた。私たちが株式を売却した純収益は、引受割引と発売費用590万ドルを差し引いて8870万ドルです。
市場でサービス計画を提供する
2019年6月、私たちはジェフリー有限責任会社(Jefferies LLC)と公開市場販売契約を締結し、販売代理として総発売価値は1億ドルに達し、ナスダック世界ベスト市場の施設を通じて私たちの普通株を売却することを許可した。公開市場販売契約条項に適合する場合、吾らはこのATM機に基づいて株式を売却する時間及び数を自ら決定することができる。公開市場販売協定に従って我々普通株を売却してJefferiesに支払う補償金額は、販売協定に従って売却された任意の普通株総収益の3%に相当する。2020年3月31日までの3ヶ月間、40万ドルの手数料を差し引いた後、ATM機メカニズムで2，814，673株の普通株を売却し、純現金収益は1，300万ドルだった
資金需要
私たちの現在の発展計画を考慮して、私たちの既存の現金と現金等価物は、2022年まで私たちの現在の業務に資金を提供するのに十分であると予想される。私たちは現在、約束された追加的な資本源を持っていない。現金資源の予測は展望性情報であり、リスクと不確定要素に関連し、私たちの実際の支出金額は多くの要素によって重大な変化と不利な影響が発生する可能性がある。私たちの推定は間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいており、私たちの支出は私たちの現在の予想よりもはるかに高いことが証明されるかもしれない。経営陣は、もしあれば、追加的な融資条項が私たちに有利または受け入れられるかどうかを知らない。必要に応じて十分な追加資金が利用できない場合、あるいはパートナー合意に成功して私たちの製品をさらに開発できなかった場合、経営陣は開発努力を削減する必要があるかもしれません。新冠肺炎の疫病は引き続き急速に発展し、すでに全世界の金融市場の深刻な混乱を招いた。もしこのような干渉が続いて深まれば、私たちは必要な時に追加資本を得ることができない場合があるかもしれない。もし私たちが資金を得ることができない場合、私たちは研究開発計画の一部または全部の延期、減少、または廃止、製品の組合せ拡張、または商業化努力を余儀なくされる可能性があり、これは私たちの業務の将来性に悪影響を与えるか、あるいは運営を継続できないかもしれない。
これらの要素を除いて、多くの他の要素のため、私たちの実際の現金需要は、私たちの現在の予想とは大きく異なる可能性があり、これらの要素は、私たちの開発計画の重点と方向の変化、競争と技術進歩、私たちの候補製品の開発に関連するコスト、私たちの協力計画を確保する能力、および私たちの提出、起訴、弁護、私たちの知的財産権を実行するコストを含むかもしれない。もし私たちが予想よりも資本備蓄の速度を使い果たした場合、どんな理由であっても、私たちは私たちが受け入れられる条項で追加的な融資を得ることができない、あるいは追加的な融資を得ることができない場合、私たちは予想されたスケジュール内で私たちの候補製品の一部または全部を開発し続けることができず、その中で優先順位を迫られるだろう
30
カタログ表
キャッシュフロー
次の表は、2020年3月31日までの3ヶ月間の現金、現金等価物、および限定的な現金純減少をまとめています
                 
 
3月31日までの3ヶ月間
  
(千ドル)
  
2020
 
  
2019
 
提供された現金純額(使用)：
    
     
 
経営活動
   $
(9,906
 )   $
(10,232
 )
投資活動
    
(513
 )    
(10
 )
融資活動
    
101,680
     
—  
  
                 
現金、現金等価物、および制限的現金純増加(減少)
   $
91,261
    $
(10,242
 )
                 
経営活動のキャッシュフローとは，投資や融資活動以外のすべての活動に関する現金収入と支出のことである。営業キャッシュフローは私たちの純損失を調整することで得られます
  •
現金ではない
減価償却や株式ベースの報酬などの経営プロジェクト；
  • 経営性資産や負債の変化は、取引に関する現金の受取と業務結果で確認された時間差を反映している。
2020年3月31日までの3カ月間の経営活動用現金純額は990万ドルだったが、2019年3月31日までの3カ月間の経営活動用現金純額は1020万ドルだった。2020年3月31日までの3ヶ月間、経営活動で使用された現金純額は、主に私たちの純損失1830万ドル、その他の非流動資産の変化60万ドル、売掛金の変化50万ドル、売掛金の変化によって相殺され、前払いと他の資産の変化260万ドルは、主にMD Andersonでの資金使用に関する、230万ドルの課税費用の変化、および
現金ではない
株ベースの報酬は190万ドルだった。2019年3月31日までの3カ月間の経営活動で使用された現金純額は、主に我々の純損失1，340万ドル、および課税費用とその他の負債の変化により180万ドルであったが、220万ドルの非現金支出および280万ドルの受取、前払い、その他の流動資産の変化によって相殺された。
2020年3月31日までの3カ月間の投資活動用の純現金は50万ドルだったが、2019年3月31日までの3カ月は1万ドルだった。2020年3月31日までの3ヶ月間、使用された現金はヒューストンのオフィスで設備を購入するために使われた
2020年3月31日までの3カ月間、融資活動が提供した純現金は1.017億ドルだった。純現金は私たちが公開発行した普通株の純額8870万ドルと、私たちが市場で発行した普通株の純額1300万ドルからです
31
カタログ表
運営資本及び資本支出規定
私たちは予測可能な未来に損失が続くと予想している。2020年3月31日までの累計赤字は約7.024億ドル。私たちの実際の現金需要は複数の要素に依存し、それによって大幅に増加する可能性がある
  • 現在または未来の候補製品の臨床試験および非臨床研究の範囲、数量、開始、進行、時間、コスト、設計、持続時間、任意の可能な遅延および結果；
  • 私たちの開発計画の重点、方向、歩みを変える
  • 競争と技術進歩と市場発展の影響
  • 私たちの候補製品の開発にかかるコストは
  • 私たちは、有利な条件でパートナー関係、協力または同様の手配を確立し、維持する能力と、私たちが、任意の新しい許可、協力、または同様の手配の下で開発または商業化責任をどの程度維持しているか、およびどの程度維持されているか
  • 行われている臨床試験のため，臨床試験から医療資源を移行させる
新冠肺炎
大流行は、私たちの臨床試験場所である病院と、私たちの臨床試験を支持する病院スタッフの道の変更を含む
  • 臨床試験場のモニタリングのような重要な臨床試験活動は中断され、原因は連邦あるいは州政府、雇用主とその他の人が行っていることである
新冠肺炎
大流行した
  • 私たちはより多くの管理者や科学と医療者を雇うことが必要です
  • 企業、候補製品、および技術を買収、許可または投資するコスト；
  • 任意の特許権利要件および任意の他の知的財産権または他の開発の費用の提出、起訴、弁護および実行；
  • 第II部第1 A項で決定された他の事項。“リスク要因”
2020年3月31日現在、運営資本は1.916億ドルの流動資産と1660万ドルの流動負債を含む1.75億ドル。2019年12月31日現在、運営資本は9，300万ドルで、そのうち流動資産は1.055億ドル、流動負債は1，250万ドルである
契約義務
次の表は、2020年3月31日までの未返済債務と、これらの債務が将来の流動性とキャッシュフローに及ぼす影響をまとめています
                                         
(千ドル)
  
合計する
 
  
少ないです
1年
 
  
2-3年
 
  
4-5年
 
  
超過
5年間
 
賃貸借契約を経営する
   $
2,594
     $
962
    $
727
    $
450
    $
 455
  
CRADA
    
5,000
     
3,125
     
1,875
     
—  
      
—  
  
特許使用料と許可料
    
3,900
     
850
     
700
     
700
     
1,650
 
                                         
合計する
   $
11,494
     $
4,937
    $
3,302
    $
1,150
    $
 2,105
  
                                         
私たちの運営賃貸に対する約束はマサチューセッツ州ボストンの会社本部とテキサス州ヒューストンのオフィスと実験室空間のレンタルと関連があります。2015年12月21日と2016年4月15日、マサチューセッツ州ボストン社本社の転貸を2021年8月31日に更新しました。2018年1月30日、テキサス州ヒューストンMD Andersonで、2021年4月までのオフィススペース賃貸契約を締結しました。2019年3月12日、ヒューストンでオフィススペースを増やす賃貸契約を締結し、2021年4月までレンタル期間を締結しました。2019年10月15日、ヒューストンでオフィスと実験室スペースを増やし、2027年2月までレンタル期間を増やす別のレンタル契約を締結しました
2017年1月10日、開発のためにNCIとCRADAを締結することを発表しました
行動を基礎とする
遺伝子改変を用いた免疫療法
寝美人
トランスポゾン/トランスポゾン系は固形腫瘍の治療に用いられている。2019年2月、NCIとのCRADAを2022年1月9日に延長します。
2019年5月28日、我々はNCIと特許ライセンス契約、すなわち特許ライセンス契約を締結した。特許許可の条項は、NCIが年間30万ドルの最低使用料を支払うことを要求し、私たちが支払う最低年間使用料の総額が150万ドルになると、その金額は10万ドルに減少する。最初の最低年間使用料支払い日は特許許可日から18ヶ月である
2018年10月5日、私たちはPGENとライセンス契約を締結しました。ライセンス契約により，PGENに年間10万ドルのライセンス料を支払う義務があり，プロトコル条項で支払う予定である
32
カタログ表
アンバランスである
板材の配置
報告書に記載されている間、私たちは、現在、米国証券取引委員会規則および法規で定義されているいかなる表外手配もない。
重要な会計政策と試算
私たちの年報では、私たちの財務状況に依存する最も重要な会計政策と推定は、臨床試験費用、協力協定、株式報酬の公正価値計量、所得税に関する政策と推定として決定された。私たちは私たちの政策を検討し、これらの政策がまだ2020年3月31日までの3ヶ月間私たちの最も重要な会計政策であることを決定した
プロジェクト3.市場リスクに関する定量的·定性的開示
私たちの市場リスクに対する開放は私たちの現金に限られている。私たちの投資政策の目標は元本を保証し、流動性の需要を満たし、受託して現金を統制することだ。私たちはまた大きなリスクを負うことなく投資から最大の収益を得ることを求めている。我々の目標を達成するためには、グローバル銀行の利上げ銀行口座、米国国債、その他の政府が支援する投資に現金を保持しており、これらの投資の金利リスクは最小である
通貨レート効果と為替リスク管理
私たちは現在アメリカ以外で研究を行っていません。したがって、いかなる為替レート変動も私たちの財務状況、経営業績、あるいはキャッシュフローに実質的な影響を与えない
項目4.制御とプログラム
情報開示制御とプログラムの評価
我々の経営陣(CEOやCEOを含む)の監督·参加の下で、ルールで定義されている開示制御およびプログラムの有効性を評価しました
13a-15(e)
あるいは…
15d-15(e)
2020年3月31日から、取引法に基づいて公布された。この評価に基づき、我々の最高経営責任者及び最高財務責任者は、2020年3月31日現在、開示統制及び手続が有効ではないと結論したが、これは、以下の“財務報告に関する経営陣の内部統制報告”に述べるような、財務報告の内部統制に大きな弱点が発見されたためである。
財務報告の内部統制に関する経営陣の報告
私たちの経営陣は私たちのために財務報告書の十分な内部統制を確立して維持する責任がある。財務報告書の内部統制(定義は規則参照)
13a-15(f)
取引法)は、米国公認の会計原則に基づいて、外部目的の財務報告の信頼性を合理的に保証する過程である。財務報告の内部統制は、私たちの取引の記録を合理的かつ詳細かつ正確に反映することを維持することと、私たちの財務諸表を作成するために必要な取引を記録するための合理的な保証を提供することと、会社の資産の収支が管理層の許可に従って行われることを保証するための合理的な保証を提供することと、私たちの財務諸表に重大な影響を与える可能性のある不正な会社資産の買収、使用または処分を防止またはタイムリーに発見するための合理的な保証を提供することとを含む。その固有の限界のために、財務報告書の内部統制は、財務諸表の誤った陳述を防止または発見するために絶対的な保証を提供するためのものではない
33
カタログ表
2019年12月31日現在、経営陣は、以下の枠組みに基づいて、財務報告の内部統制の有効性を評価しています
内部制御--統合フレームワーク
2013年にトレデビル委員会が後援した組織委員会が発行された。
先に“第9 A項”の項目で開示されたように。表年報内の“制御とプログラム”
10-K
2019年12月31日現在の会計年度では、2019年12月31日現在も以下のような不足点が認められている。この欠陥は私たちが財政報告書の内部統制に重大な欠陥があるということを見せてくれる。重大欠陥とは、制御欠陥や制御欠陥の組み合わせであり、年度や中期連結財務諸表の重大な誤報が防止または発見されない可能性は低い。
2019年12月31日と2020年3月31日現在、経営陣は、我々の財務報告の内部統制が設計と有効性に大きな欠陥があることを発見しました。我々は第三者臨床試験費用のモニタリングと監督に関する有効な制御措置を設計·維持していない。具体的には、我々の内部制御は、記録される第三者コストを正確かつタイムリーに評価するための合理的な保証を提供するように効率的に設計されていない
この評価によると、経営陣は、上記のような重大な弱点のため、財務報告の内部統制は2019年12月31日と2020年3月31日のいずれも発効していないと結論した
上記のような重大な欠陥があるにもかかわらず、2019年12月31日と2020年3月31日までの財務諸表は、すべての重大な点で米国公認の会計原則に従って公平に掲載されている
救済措置
我々はすでに実施し、引き続き措置を実施し、財務報告に対する私たちの内部統制を変えることで、上記のような重大な弱点を構成する制御欠陥を是正する。私たちは物質的に弱い制御欠陥をもたらす根本的な原因を救済するために、計画、実行、そして試験措置を設計している。さらに私たちは
内部.内部
会計人員に対して訓練を行い、彼らが第三者臨床試験費用のモニタリングと監督に関する専門知識を持っていることを保証する。これらの制御措置の有効性を監視し続け、経営陣が適切だと思うさらなる変化を行う。
財務報告の内部統制の変化
上記で議論された重大な弱点と関連する救済努力以外に、財務報告の内部統制には他に変化はありません(定義はルール参照)
13a-15(f)
2020年3月31日までの財政四半期内に発生する我々の財務報告の内部統制に重大な影響を与えるか、または合理的に重大な影響を及ぼす可能性のある事項。
34
カタログ表
第II部--その他の資料
項目1.法的訴訟
通常の業務プロセスでは、継続的な業務活動に関連する法的手続きやクレームの影響を時々受ける可能性がある。訴訟やクレームの結果は確実に予測できず、不利な解決策が可能であり、我々の運営結果、キャッシュフロー又は財務状況に重大な影響を与える可能性がある。また、結果にかかわらず、訴訟は弁護コスト、経営陣の注意力、資源の移転などの要因で私たちに悪影響を及ぼす可能性があります
2020年3月31日現在、随時入手可能な情報によると、経営陣は、我々の財務状況、経営業績、キャッシュフローに重大な悪影響を及ぼす可能性はないと考えている
第1 A項。リスク要因
以下の重要な要因は、当社の実際の業務および財務結果を、経営陣が本四半期報告書10-Q表または他の場所で時々行う前向きな陳述に含まれる内容と大きく異なることをもたらす可能性があります。本四半期報告におけるリスク要因は、2019年12月31日現在の財政年度のForm 10−K年度報告に含まれるリスク要因の変化に盛り込まれるように改正された。以下に掲げるリスク要因とタイトルの近傍のスター号(*)は、新たなリスク要因または変化を含むリスク要因であり、これらの変化は重大である可能性があり、米国証券取引委員会に提出された2019年12月31日までの財政年度Form 10−K年度報告第1 A項に開示されているリスク要因とは異なる。これらのリスクまたは不確実性のうちの1つまたは複数が実際に発生した場合、あなたの投資損失の全部または一部を招き、私たちの普通株の市場価格が下落する可能性があります。新冠肺炎の影響にはシナリオ文書で議論されている他のリスクも加えられる可能性があり，いずれも我々に実質的な影響を与える可能性がある。この状況は急速に変化しており、より多くの影響を及ぼすかもしれない。私たちは今知らないか、あるいは私たちが現在どうでもいいと思う他の危険もまた私たちの業務を損なうかもしれない。以下のいくつかの陳述は展望的な陳述だ。この報告書の“展望的陳述に関する警告説明”を参照されたい。
私たちの業務や財務状況に関連するリスク
*当社のビジネス、ビジネス、および臨床開発計画およびスケジュールは、衛生流行病を含む悪影響を受ける可能性があります
新冠肺炎
私たちまたは私たちと業務往来のある第三者(私たちの契約メーカー、臨床研究組織またはCRO、受託者、その他を含む)による製造、臨床開発、その他の業務活動に影響を受ける可能性があります
私たちがどこに臨床試験場所や他の業務を運営していても、私たちの業務は衛生流行病の悪影響を受ける可能性がある。また、衛生流行病は第三者メーカー、CRO、私たちが依存している他の第三者の運営に重大な妨害を与える可能性がある。例えば、MD Andersonや国立癌研究所のような私たちのいくつかの協力者、あるいはNCIは対応するための予防措置を取っています
新冠肺炎
これらの施設で計画されている臨床試験の開始を遅らせると考えられる。
私たちはほとんどの職員たちのための在宅勤務政策を施行した。私たちの在宅勤務政策と旅行制限の影響は生産性にマイナスの影響を与え、私たちの業務を混乱させ、私たちの臨床計画とスケジュールを延期する可能性があり、その程度は制限の長さと重症度、そして私たちが正常な過程で業務を展開する能力の他の制限に依存する。これらおよび類似した、より深刻な運営中断は、私たちの業務、運営業績、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります
私たちはグローバルサプライチェーンに依存して、私たちの臨床前研究と臨床試験のための製品と臨床供給を生産します。隔離して
その場の避難所
同様の政府コマンド、またはそのようなコマンド、閉鎖、または他の制限が発生する可能性があることが予想される
新冠肺炎
または他の感染性疾患は、米国および他の国の第三者製造工場の人員に影響を与える可能性があり、または材料の可用性またはコスト、または材料の輸送利便性に影響を与える可能性があり、これは私たちのサプライチェーンを混乱させる可能性がある。
もし私たちがサプライヤーや他のサプライヤーとの関係が
新冠肺炎
大流行病や他の衛生流行病が発生した場合、私たちは代替サプライヤーやサプライヤーと手配を達成できないか、商業的に合理的な条件で、あるいは適時にそうすることができないかもしれない。他のサプライヤーまたはサプライヤーを交換または増加させることは、大量のコストに関連し、管理時間と重点を必要とする。また、新しい仕入先や仕入先が作業を開始すると、自然な過渡期もある。したがって，遅延が生じる可能性があり，必要な臨床開発スケジュールや任意の将来の商業化スケジュールを満たす能力に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちはサプライヤーとサプライヤーとの関係を慎重に管理し、業務連続性計画を討論しているにもかかわらず、私たちが将来挑戦や遅延に遭遇しないことを保証することはできず、これらの遅延や挑戦が私たちの業務を損なわないことを保証することはできない。
35
カタログ表
さらに私たちの前臨床研究や臨床試験は
新冠肺炎
大流行です。臨床サイトの起動、患者登録と臨床サイトへのアクセスが必要な活動は、データモニタリングを含み、すでに延期される可能性があり、その理由は病院資源が優先的に使用されるからである
新冠肺炎
患者が大流行中に臨床試験に参加することを懸念していますもし隔離が患者の行動を阻害したり、医療サービスを中断したりする場合、いくつかの患者は臨床試験方案のいくつかの態様に従うことが困難である可能性がある。同様に，患者や主要な調査者や現場スタッフを募集·維持することに成功しなければ，医療提供者として増加しているかもしれない
新冠肺炎
あるいは機関や都市や州の追加的な制限に遭遇したり、私たちの臨床試験は悪影響を受ける可能性があります。
ウイルスの伝播
COVID-19
それは世界的に広い影響を与え、私たちの経済に実質的な影響を与える可能性もある。潜在的な経済的影響と持続時間は
新冠肺炎
大流行は評価や予測が困難である可能性があるが、大流行は世界金融市場の深刻な混乱を招き、私たちの資本獲得能力を低下させる可能性があり、これは将来的に私たちの流動性に負の影響を与える可能性がある。さらに疫病の蔓延による衰退や市場調整は
新冠肺炎
私たちの業務と私たちの普通株の価値に実質的な影響を及ぼすかもしれない。
インフルエンザの全世界流行
新冠肺炎
急速な発展を続ける。この危機の最終的な影響は
新冠肺炎
大流行や類似の衛生流行病は高度に不確実であり、変化する可能性がある。それは..
新冠肺炎
大流行は私たちの行動に実質的な影響を及ぼすかもしれないし、私たちは状況を密接に監視し続けている。
*私たちは、私たちの候補製品を開発し、ビジネス目標を達成するために多くの追加の財源が必要になります。必要に応じてこれらの追加資源を得ることができない場合、候補製品の臨床試験を含む、私たちの計画の運営を延期または停止させることを余儀なくされる可能性があります
設立以来、私たちは毎年大きな収入を生み出しておらず、重大な純損失を生み出している。2020年3月31日までの3ヶ月間の純損失は1830万ドルで、2020年3月31日現在、2003年の設立以来、累計で約7.024億ドルの赤字が発生しています。私たちは引き続き巨大な運営支出と純損失が発生すると予想している。私たちの候補製品をさらに開発するには、私たちの費用を大幅に増やす必要があるかもしれない
  • 候補製品の臨床試験を継続し
 
  •
縦方向に広がる
私たちの候補製品のレシピと製造
 
  • 規制部門の候補製品の承認を求める
 
  • 規制当局と協力して、プロジェクトに関連する問題を決定し、解決する
 
  • より多くの内部システムとインフラを実施し
 
  • より多くの人員を雇う。
 
2020年3月31日現在、私たちは約1.017億ドルの現金と現金等価物を持っている
私たちの現在の発展計画を考慮して、私たちの現金資源は私たちの運営に資金を提供するのに十分であると予想します
mid-2022
現在、私たちは約束された追加資金源を持っていない。現金資源の予測は展望性情報であり、リスクと不確定要素に関連し、私たちの実際の支出金額は多くの要素によって重大な変化と不利な影響が発生する可能性がある。私たちの推定は間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいており、私たちの支出は私たちの現在の予想よりもはるかに高いことが証明されるかもしれない。経営陣は、もしあれば、追加的な融資条項が私たちに有利または受け入れられるかどうかを知らない。
36
カタログ表
私たちの実際の現金需要は、私たちの現在の多くの他の要素に対する予想と実質的な違いがあるかもしれません。これらの要素は、私たちの開発計画の重点と方向の変化、私たちの研究開発の進展が予想より遅いこと、政府法規の変化、競争と技術の進歩、私たちの候補製品の開発に関連するコスト、私たちの協力計画を確保する能力、および提出、起訴、弁護、私たちの知的財産権の開発に関連するコストを含むことができるかもしれません
新冠肺炎の疫病は引き続き急速に発展し、すでに全世界の金融市場の深刻な混乱を招いた。中断が続いて深まれば、追加資本を得ることができない状況に遭遇する可能性があり、将来的には私たちの運営に悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちが予想よりも資本備蓄の速度を使い果たした場合、どんな理由であっても、私たちは私たちが受け入れられる条項で追加的な融資を得ることができない、あるいは追加的な融資を得ることができない場合、私たちは予想されたスケジュール内で私たちの候補製品の一部または全部を開発し続けることができず、その中で優先順位を迫られるだろう
*私たちは追加資本を集め、当社の運営に資金を提供する必要があります。私たちが追加的な資金を調達する方法は私たちの普通株に対するあなたの投資価値に影響を及ぼすかもしれない
これまで、私たちが相当な収入を生み出すことができれば、株式発行、債務融資、許可と協力協定の組み合わせで私たちの現金需要を満たす予定です。私たちは約束された外部資金源を持っていない。資本市場の予測不可能性は、私たちが必要な期間内に、または私たちが受け入れられると思う条件で資金を調達することを深刻に阻害するかもしれない。また、最近発生した新型コロナウイルスによる新型コロナウイルスは世界金融市場を深刻に混乱させており、米国市場の状況にマイナスの影響を与え、追加資金を求める機会を減らす可能性がある。特に、私たち普通株の市場価格の低下は、将来的に私たちが適切だと思う時間と価格で株式や株式関連証券を販売することをより困難にするかもしれない。中断が続いて深まれば、追加資本を得ることができない状況に遭遇する可能性があり、将来的には私たちの運営に悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、現在の1つまたは複数の候補製品を後期臨床試験に進めることができず、私たちの1つまたは複数の候補製品を商業化することに成功しなかった場合、または新しい候補製品を得ることができなかった場合、投資家を引き付けることが困難になる可能性があり、そうでなければ、投資家は追加の融資源になる可能性がある。
もし私たちが株式証券を発行することで追加資本を調達すれば、私たちの既存株主の所有権は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の優遇を含む可能性があり、私たちの普通株主の権利に悪影響を及ぼす。債務融資および優先株融資に関与する可能性のある協定は、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、私たちが具体的な行動をとる能力を制限または制限する契約を含む。私たちが達成したどんな債務資金調達も私たちの運営を制限する契約と関連があるかもしれない。このような制限条約は、追加借款の制限、私たちの資産使用に対する具体的な制限、および私たちの留置権の作成、配当金の支払い、株式の償還、または投資を行う能力の禁止を含むことができる。また、新冠肺炎が世界金融市場に与える影響は、任意の利用可能な融資条項の使用の吸引力を低下させ、我々の既存の株主により大きな希釈をもたらす可能性がある。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じてより多くの資金を調達できない場合、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了することを要求されるかもしれません。あるいは私たちは自分で開発とマーケティングをより望んでいた候補製品の権利を与えます。もし私たちが第三者との協力、戦略連合またはマーケティング、流通または許可手配を通じてより多くの資金を調達するならば、私たちは私たちの技術、将来の収入源、研究計画、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利になる可能性のある条項でライセンスを付与しなければならないかもしれない
37
カタログ表
私たちの開発と商業化計画は
非ウイルス型
工学的サイトカインとCARによるウイルス養子細胞療法
T細胞
TCR療法と同様に，TCR療法も癌治療の新しい方法と考えられ，その開発成功は大きな挑戦を受けている
我々は，上記のMD AndersonライセンスによってMD Andersonから許可を得る技術と，ライセンスプロトコルによりPGENから取得した技術を用いて行う予定である
非ウイルス型
細胞因子に基づくウイルス養子細胞療法
T細胞は
車やTCRはRTSの制御下で
®
他の血液システムや固形腫瘍の切り替え技術ですこれは癌免疫療法と癌治療の新しい方法であるため、候補製品の開発と商業化は私たちを多くの挑戦に直面させている
  • FDAと他の遺伝子組換えおよび/または非遺伝子組換え商業開発における経験が非常に限られた規制機関の規制承認を得る
T細胞
癌の治療法
 
  • 患者および第三者からの患者のために使用可能な適切なTCRを識別および製造すること；
 
  • 患者および/またはドナーを設計するための一貫した信頼性の高いプロセスの開発と配置
T細胞
離体する
人々に注入します
T細胞
患者の体内に戻り
 
  • すべての潜在的製品を提供しながら患者に化学療法を行う可能性があり、これは潜在的製品の不良副作用のリスクを増加させる可能性がある
 
  • 教育医療従事者は、サイトカイン放出に関連する潜在的副作用のような各潜在的製品の潜在的副作用を理解する
 
  • 競争的な技術や市場の発展に対応しています
 
  • 長期を含めて安全管理のプロセスを策定します
フォローする
潜在的な製品を受けたすべての患者のために
 
  • 潜在的製品を製造および加工するための材料のための追加の臨床および商業用品を探す；
 
  • 魅力的な投資リターンを実現するために、商品コストを有する製造プロセスおよび流通ネットワークを開発する
 
  • 監督部門の承認を得た後、販売とマーケティング能力を確立し、市場の認可を得る
 
  • 現在の潜在的製品には関与していない癌タイプの治療法を開発する
 
  • 私たちが開発したどんな製品にも関連する知的財産権を維持して守る
 
  • 第三者の知的財産権を侵害しない、特に特許権、開発中のような競争相手を含む
T細胞
治療します。
 
私たちはこれらの挑戦に成功的に対応できることを保証することはできません。これらの挑戦は私たちの研究、開発、商業化目標の達成を阻害するかもしれません
38
カタログ表
私たちの現在の候補製品は新しい技術に基づいて、限られた臨床データの支持を得て、私たちの現在と計画中の臨床試験は規制部門がその中の1つ以上の候補製品を承認することを支持するデータを生成することを保証することはできません
私たちとPGENの許可プロトコルによると、私たちはヒト腫瘍生物治療領域の早期技術を代表する免疫腫瘍効果器プラットフォームの権利を得た
Ad−RTS−IL−12
黒色腫、乳癌、およびrGBM試験が完了したveledimexを加えた。同様に遺伝子組み換えや/または
未修正
T細胞
候補者は限られた臨床データの支持を得ており，これらのすべてのデータはMD AndersonとNCIによる試験によって生じており，我々ではない。私たちは私たちの臨床と規制の発展をコントロールする計画です
T細胞
製品候補、および新しいINDのスポンサーを得るか遅延することができなかったか、またはこれらまたは私たちが推進することを決定した任意の他の候補製品に提供されたINDを提出することは、将来の潜在的な臨床試験の時間に悪影響を及ぼす可能性がある。このような時間への影響は、研究開発コストを増加させる可能性があり、私たちの候補製品が規制部門の承認を得ることを延期または阻止する可能性があり、両方の場合は、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
また，我々はこれまでの実験の設計や進行を制御していない.FDAはこれらの以前の試験を受け入れないかもしれないが、それらは未来の臨床試験に十分な支持を提供していると考えられ、候補製品の安全性、純度および効力、製品表現の程度、以前の試験の設計または実行要素または安全問題、または他の試験結果を含むため、我々によっても第三者によって制御されているのであろうか。私たちはまた、これらの以前の試験に参加した患者の任意の治療に関連する傷害または副作用によって責任を負うことができる。したがって，我々の潜在的な将来の臨床試験では，予見できない第三者クレームや遅延の影響を受ける可能性がある。私たちはまた、以前にMD Andersonまたは他のエンティティによって行われた臨床試験を全部または部分的に繰り返すことを要求される可能性があり、これは高価であり、私たちの任意の候補製品の提出および許可または他の規制承認を延期するだろう
また，これまでに行われてきた限られた臨床試験の結果が将来の臨床試験で複製されない可能性がある。我々の
Ad−RTS−IL−12
ヴィラミと遺伝子組み換えの
未修正
T細胞
候補製品および他の候補製品は臨床開発において期待される安全性と有効性を示すことができない可能性があり、将来のいかなる試験結果も私たちの候補製品の価値と有効性を証明することは保証できません。また，米国でCAR+T，TCRあるいは他の細胞治療候補製品の臨床試験を継続することができる前に，いくつかの規制要求を満たさなければならない。このような要求を満たすには多くの時間、エネルギー、そして財政資源が必要になるだろう。私たちは次のような点でどのような時間、精力、財力も
Ad−RTS−IL−12
ヴィラミと遺伝子組み換えの
未修正
T細胞
候補製品および他の早期候補製品開発計画は、私たちの候補免疫腫瘍製品の開発と商業化を継続する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちはいくつかの臨床試験の中間データを報告しましたが、中期データが将来の中期結果や最終研究結果を予測することは保証できません
我々の業務の一部として，一時臨床試験データに関する更新が含まれている可能性がある我々の候補製品開発に関する更新を提供する。これまで，われわれの臨床試験に関与する患者数は少なく，サンプル量が小さいため，これらの臨床試験の中期結果は大きな変異性がある可能性があり，将来の中期結果や最終結果を代表できない可能性がある。そのほか、臨床試験の設計、例えば終点、組み入れと排除標準、統計分析計画、データアクセスプロトコルと試験規模は、その結果が製品の承認を支持するかどうかを確定することができ、臨床試験設計中の欠陥は臨床試験の進展が良好になるまで明らかにならない可能性がある。
39
カタログ表
*当社は、他のバイオ製薬会社からの激しい競争に直面しており、これにより、他社が当社よりも早く、または製品の開発、開発、または商業化に成功する可能性があります
癌治療の新製品の開発と商業化は，我々が求めている適応を含め，競争が激しく，主要製薬，バイオテクノロジー，専門癌会社からのかなりの競争が存在する。その中の多くの会社は臨床前と臨床開発、製造、監督管理と全世界の商業化の面でより多くの経験を持っている。我々も癌分野で研究を行っている学術機関，政府機関，民間組織と競争している
私たちの遺伝子工学は
T細胞
これらのプロジェクトは自動車やTCR技術分野で複数の会社とそのパートナーからの激しい競争に直面している。このような2つの会社ノヴァ国際株式会社は
®
)とKite Pharma Inc./gilead Sciences，Inc.(Yescarta
®
)は、抗CD 19の自己CAR+T細胞が商業化されている。他の自己CAR+T標的を開発する会社は、百時美施貴宝社、Precigen社、ブルーバード生物会社であり、Celgene社、南京伝奇生物会社、ジョンソンの子会社ヤンソンバイオテクノロジー社、ベリコン製薬会社、Autolus治療会社、野馬生物会社、Crispr治療会社、精密生物科学会社、Prothergen社、Marker治療会社と協力している。いくつかの会社は、遺伝子治療会社(ファイザーと協力)、Atara BioTreeutics社、Cellectis SA(Servier社と協力)を含む当社の候補製品と競合する可能性のある同種遺伝子CAR+T療法を開発している。
我々のTCR計画は，グラクソ·スミスクライン，アーセナル生物社，ライル社，ブルーバード生物社，Kite Pharma Inc./gilead Sciences，Inc.，アキレス治療株式会社，Iovance BioTreateutics，Inc.，Immatics BioTechnologies GmbH，Tmunity ateTreutics Inc.，Medigene AG，Tactive a Treateutics，LLC，Takara Bio，Inc.，TC Biopharm Ltd.，TCR 2 ateutics Inc.，Zelluna免疫治療社，Inarma，InPhc.，TCR 2 ateTreutics Inc.，Zelluna免疫療法会社，Parma社との競争に直面している。Advaxis Inc./安進，BioNTech AG，Gritstone Oncology，Inc.を含むいくつかの会社が固形腫瘍の新しい抗原に対するワクチンプラットフォームを求めている。他社も開発しています
非ウイルス型
遺伝子療法は，ポセイダ治療会社とCRISPR技術を開発したいくつかの会社を含む。武田薬業，Incysus治療会社，TC生物製薬株式会社など，T細胞以外の細胞開発療法を用いた会社からの競争にも直面している。免疫薬一式や黒鉄鉱治療会社のようなサイトカイン付きT細胞を開発する会社からの競争にも直面している。私たちはまた
独房ではなく-
他の会社が提供した治療に基づいて、例えば安進、アスリコン、百時美施貴宝会社、Incell会社、メルク会社と羅氏持株会社である。
私たちは最初に私たちの制御を開発していました
IL-12
RGBMを治療するプラットフォームですRGBM上場薬を販売している会社はGenentech Inc.とRoche Holding AGであり，アバスチン(ベバシズマブ)を用いており，成人rGBMの治療のための血管内皮増殖因子ガイド抗体である。Arbor製薬会社はGaria del Waferを販売しており，新たに診断された高度悪性グリオーマ患者に適しており，手術や放射線治療の補助手段として，再発した多形性神経膠芽腫患者にも適用され，手術の補助手段としても用いられている。また，Novocureは新たに診断·再発した膠芽細胞腫のためのOptune(腫瘍治療領域)を開発した。いくつかの会社は神経膠芽腫治療の第3段階候補製品を持っているが、血管生物製薬有限会社とデルマ製薬会社を含むが、これらに限定されない。いくつかの会社と機関は現在、エバーヴィ社、DNAtrix Treeutics、Istari Oncology、Karyopharm、MedImmune LLC/アスリコンを含む第2段階の臨床試験に進出しており、その他の会社は野生馬生物会社や西北生物治療会社を含む他の脳癌治療製品を積極的に開発している。現在第2段階の臨床試験にある他の候補製品の競争相手はエバービー社を含む
Depatus-M
(ABT-414)
そして
DNA-2401,
再発したWHO IV級悪性グリオーマ患者において、1種の条件複製アデノウイルスとpembrolizumabの第二段階臨床試験(PVSRIPO)の単独或いはロモスタチンとの併用が評価されている。また，医学免疫有限責任会社/アスリコンのDurvalumabはRGBM患者の第二段階臨床試験で評価を行った。
規制部門の潜在製品の承認を得ても、私たちは最初に市場に進出した会社ではないかもしれませんが、これは私たちの潜在製品の価格や需要に影響を与える可能性があります。既存または将来の競合製品は、特定の適応に我々の製品よりも大きな治療利便性または臨床的または他の利点を提供するか、またはより低いコストで同様の性能を提供する可能性がある
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カタログ表
また、私たちの競争相手の製品の供給と価格は潜在的な製品に対する需要と価格を制限するかもしれません。もし価格競争や医者が既存の治療方法から私たちの潜在的な製品に転換したくない場合、あるいは医者が他の新薬や生物製品に転換したり、私たちの潜在的な製品を保留することを選択した場合、私たちの商業計画を実施することができないかもしれない。また、ライバルはFDAから当該競合他社製品に関する孤立製品独占経営権を得ることができる。競合他社製品が私たちの潜在的製品のうちの1つと同じ製品と決定された場合、これは、限られた場合でなければ、FDAによる同じ適応のこのような潜在的製品の承認を7年以内に得ることを阻止する可能性がある。もし私たちの製品が市場シェアを占領して維持できなければ、私たちは十分な製品収入を得ることができないかもしれないので、私たちの業務は影響を受けるだろう
私たちは完全に統合された製薬会社や大手製薬会社、学術機関、政府機関、他の公共·民間研究組織と協力する小さな会社と競争している。その中の多くの競争相手の製品は承認されたり開発されている。さらに、これらの競争相手の多くは、単独で、またはそのパートナーと共により大きな研究開発プロジェクトを運営しているか、または私たちよりもはるかに多くの財務資源を有しており、以下の側面の経験を著しく豊富にしている
  • 薬やバイオ製薬を開発し
  • 前臨床試験と人体臨床試験を行います
  • FDAと他の規制機関の薬品と生物製薬の承認を得た
  • 薬や生物学的製薬を調製し製造し
  • 医薬品やバイオ製薬を発売し、マーケティングし、販売する。
もし私たちの競争相手が私たちが開発する可能性のあるどんな製品よりも効果的で、副作用が少なく、またはより深刻ではなく、より便利で、あるいはより安い製品を開発し、商業化すれば、私たちのビジネス機会は減少または消失するかもしれない。私たちの競争相手も私たちよりも早くFDAや他の規制機関のその製品の承認を得ることができ、これは私たちの競争相手が私たちが市場に入る前に強力な市場地位を確立することをもたらすかもしれない。また、多くの場合、私たちの競争能力は、後発薬の使用を奨励することを求める保険会社または他の第三者支払者の影響を受ける可能性がある
*PGEN、MD Andersonまたは国立癌研究所との任意のライセンスの終了、またはMD Andersonとの当社の研究および開発プロトコルの任意の終了は、重大な権利の喪失を招き、候補製品を開発および商業化する能力を損なう可能性があります
特許に依存しています
独自の技術は
他社，特にMD Anderson，Precigenと国立癌研究所(NCI)から許可を得たノウハウ，およびMD Andersonが我々の開発プロトコルに基づいて貢献した。これらの許可または研究開発協定の任意の終了は、重大な権利の喪失を招き、製品を商業化する能力を損なう可能性がある
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カタログ表
 
 
 
 
候補者です。私たちとこれらのライセンシーとの間では、ライセンス契約に拘束されている知的財産権についても論争が生じる可能性があります
  • 適用可能な許可プロトコルに従って付与された権利範囲および解釈に関する他の問題；
  • 私たちの技術とプロセス、ならびにPGEN、MD Anderson、NCI、および私たちの他の許可者の技術およびプロセス、ならびに適用許可プロトコルに拘束されていないライセンス側の知的財産権がどの程度侵害されているかどうか
  • 私たちとライセンス者やパートナーとの関係では、特許や他の権利を第三者に再許可する権利があります
  • MD Andersonライセンス、PGENとのライセンス契約、NCIとの特許ライセンスプロトコルの下で、私たちは私たちの潜在的製品の開発と商業化に関するライセンス技術を使用して私たちの職務義務を履行しているかどうか；
  • 私たちのパートナーは彼らがライセンスと研究開発協定の下で私たちの計画を支持するすべての義務を履行したかどうか
  • 発明と発明の所有権分配
独自の技術
私たちの許可者たちと私たちが共同で知的財産権を創造または使用することによって作られた。
また，我々の許可プロトコルによると，PGENは何らかの移行サービスを提供し，何らかのものを提供する義務がある
独自の技術
私たちに。例えば，PGENは以前我々の臨床計画で使用されていた製品の生産を担当していたが，現在は移転に関するものを担当している
独自の技術
臨床試験で使用されている製品の生産を始めることができますPGENが満足できる活動を行う保証はないが，できれば.PGENがこれらの活動を実行できなければ，われわれの臨床計画を行う能力は悪影響を受ける可能性がある。
私たちが許可している知的財産権をめぐる紛争が、私たちが既存の許可スケジュールを維持する能力を妨げたり、特にMD Anderson、PGEN、NCIと許容可能な条項で行われている許可スケジュールを妨害したり、私たちが影響を受けた潜在的な製品の開発に成功して商業化することができないかもしれません。私たちは通常、私たちが持っている知的財産権のように、私たちが許可している知的財産権保護と同じすべてのリスクに直面している。もし私たちまたは私たちの許可者がこの知的財産権を十分に保護できなければ、私たちは適用許可に基づいて潜在製品を商業化する能力が影響を受ける可能性がある。バイオテクノロジーや製薬業界では、特許や他の知的財産権に関する訴訟や、米国特許商標局(USPTO)で行われている妨害、派生および再審手続き、または外国司法管轄区で行われている反対および他の同様の訴訟を含む特許に挑戦する行政訴訟が多く存在する。最近、特許改革と呼ばれる米国の法律の変化により、当事者間の審査·認可後審査を含む新たなプログラムが実施されており、将来的に我々または我々のライセンシーに挑戦する特許の可能性の不確実性を増加させている
さらに、上記のいくつかのリスクおよび不確実性は、以下のような影響によって増幅される可能性がある
新型肺炎です。
どの程度で
新冠肺炎
将来の発展に依存するPGEN、MD Anderson、または国立癌研究所、または任意の他の第三者パートナーとの合意に影響を与える可能性があり、これらの開発は、起こりうる可能性を含む高度な不確実性および予測不可能性を有する
新冠肺炎
そして含まれる操作は
新冠肺炎
その影響を治療することなどです例えば，新冠肺炎の流行に対応するためにMD Andersonは作業制限を実施し，第一段階試験の登録を遅らせる可能性があり，これらの試験は我々がRPM技術を用いて生産したCD 19+白血病とリンパ腫に対するCD 19に特定のCAR+T療法を用い，異遺伝子骨髄移植後に再発したCD 19+白血病とリンパ腫のレシピエントにドナー由来のT細胞を注入した。
*我々は、いくつかの候補製品の研究および開発および早期臨床試験を、国立癌研究所にある程度依存しています。
2017年1月に発効し2019年2月に改訂されたCRADAによると、NCIは私たちの研究開発の一部を行っています。CRADAによると，NCIはSteven A.Rosenberg博士を首席研究員として利用を担当している
寝美人
固形腫瘍治療のためのTCRs発現システム。著者らはNCI臨床試験の性質或いは時間の制御が限られており、彼らの日常活動に対して、彼らがどのようにT細胞治療を提供し、実施するかを含む可視性も限られている。例えば、私たちが援助した研究はNCI全体の研究のほんの一部しか占めていない。また，ローゼンボガー博士が行っている他の研究は，我々のプロジェクトの研究よりも高い優先度を得る可能性がある.また，新冠肺炎の大流行に対応するため，国家予防センターは予防措置を講じており，使用が延期される可能性がある
寝美人
固形腫瘍治療のためのTCRs発現システム。
42
カタログ表
双方が書面で延長しない限り、CRADAは2022年1月9日に終了し、いずれも少なくとも60日前に他方にCRADAを終了することを通知することができる。NCIがCRADAまたはCRADAを一方的に終了して延期することなく失効した場合、
寝美人
NCIで行われるシステムは一時停止され，我々TCR計画の開発に影響を受ける。
*臨床試験は非常に高価で、時間がかかり、設計、起動、実施が困難です
人体臨床試験は非常に高価で、設計、起動と実施が困難であり、一部の原因はそれらが厳格な監督管理要求を受けているからである。臨床試験
スタートアップ企業
また，過程自体にも時間がかかり，結果自体も不確実である.私たちの候補製品の臨床試験は少なくとも数年はかかると思います。また，試験のどの段階でも失敗する可能性があり，臨床試験の延期，放棄，重複を招く問題に遭遇する可能性がある。臨床試験の開始と完成はいくつかの要因で延期される可能性がある
  • 規制当局が提出した追加の非臨床データ要件
  • 予測不可能な安全問題
  • 投与問題を決定し
  • 臨床試験では有効性が乏しい
  • 患者の募集と登録の速度は予想より遅い
  • 治療中や治療後に患者を十分に監視することができない
  • 最近の新冠肺炎の大流行を含む、医療研究者または患者は、最近の新冠肺炎の大流行を含む、著者らの臨床計画に従うことができないか、または後続訪問に参加することができないか、またはそれに参加することができない
  • 規制機関は、他の患者の安全とは関係のない理由で一時的または永久的に登録を停止することを決定した。
前臨床試験と早期臨床試験の成功は今後の臨床試験も成功することは確保できない。また，参加者を受け入れられない健康リスクに直面させているようであるか，あるいはFDAが提出したIND文書やこれらの試験の実施過程に欠陥があることを発見した場合，我々またはFDAはいつでも臨床試験を一時停止することができる。2018年6月、FDAはCD 19特異性を評価するために、我々の1期の臨床試験を保留することを発表しました
CAR-T
再発または難治性CD 19+白血病およびリンパ腫患者の治療のための、我々の迅速な個人化製造技術と患者由来(自己)T細胞を用いて製造された治療方法。FDAはIND提出の実験を支援するためにより多くの情報を提供することを要求する。もし私たちまたは私たちのパートナーがこの実験に対するFDAの要求を十分に満たすことができなければ、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性がある。
また“私たちの候補製品の臨床試験、規制承認、製造に関連するリスクを参照してください-
私たちの候補製品は臨床試験の異なる段階にあり、これは非常に高価で時間がかかる。私たちがいつFDAにBLAを提出できるか、私たちの候補製品の臨床試験を完了できなかったり遅延したりすることは、私たちの業務を損なう可能性がある“と述べた
43
カタログ表
私たちはどんな製品も商業化できないかもしれないし、相当な収入を生むこともできないし、利益を得ることもできないかもしれない
今まで、私たちの候補製品はどの国でも商業販売の承認を受けていません。潜在的候補製品の開発、監督機関の承認を得て商業化する過程は長く、複雑で高価である。FDAおよび/または他の外国規制機関の私たちの候補製品に対する承認を得ない限り、私たちは私たちの製品を販売することができず、製品収入もありません。私たちの1つ以上の候補製品が規制部門の承認を得ても、私たちの製品を商業化することに成功しなければ、利益を達成したり維持したりするのに十分な収入を生み出すことができない場合や、大量の追加資本を調達することなく私たちの業務を継続することができず、これらの追加資本は得られない可能性がある。私たちは収益性を達成したり維持できなかったので、普通株の取引価格にマイナス影響を与えるかもしれません
合成生物工学製品に対する倫理，法律，社会的懸念は，我々の候補製品の使用を制限または阻止する可能性がある
私たちの候補製品は免疫腫瘍学プラットフォームを使用します。遺伝子組換え製品の安全や環境被害に対する公衆の見方や，遺伝子組換え製品に対する倫理的懸念は，我々候補製品に対する公衆の受け入れに影響を与える可能性がある。もし私たちと私たちの協力者が生物工学に関する倫理、法律、社会問題を克服できなければ、私たちの候補製品は受け入れられないかもしれない。これらの懸念は、費用の増加、規制審査、遅延、または私たちの候補製品の大衆の受け入れと商業化を阻害する他の要素を招く可能性がある。私たちが製品を開発して商業化する能力は大衆の態度と政府の規制によって制限されるかもしれない
遺伝子組み換え生物というテーマは否定的に宣伝され、大衆の討論を引き起こした。このような負の宣伝は遺伝子組換え製品の開発と商業化に対してより厳しい監督管理と貿易制限を実施することを招く可能性がある。また、私たちの候補製品は悪影響や他の副作用を引き起こす可能性があり、これは否定的な宣伝につながる可能性もあります
自然に産生された生物、酵素または微生物と比較して、私たちが使用する生物プラットフォームは、著しく増強された特性を有する可能性がある。我々が生産したバイオテクノロジーは制御された実験室や工業環境でのみ使用されていると考えられるが，このようなバイオテクノロジーを制御されていない環境に放出することは予期せぬ結果を生じる可能性がある。このような放出によって生じるいかなる悪影響も、私たちの業務および財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性があり、私たちはそれによって生じるいかなる損害にも責任を負う可能性がある
MD Andersonが私たちとPGENに与えた自動車関連技術の権利を保つことはできないかもしれません
T細胞
治療や他の関連技術です
MD Andersonライセンスによると、我々は、新しいCAR+T細胞およびTCR細胞療法に関連する技術を含む、PGENと共にMD Andersonが所有し、許可するいくつかの技術の独占的グローバルライセンスを取得し、これらの技術は、当時MD AndersonにいたLaurence Cooper、M.D.，Ph.D.，および
共同独占
あるいは…
非排他性
特定の関連技術の下での許可。PGENの技術キットとZiopharmの臨床試験RTSを組み合わせた場合
®
インターロイキン12モジュール、それによって産生された特許方法および技術は、トランスジェニックCAR+T細胞およびTCR療法の将来性を実現するのに役立つ可能性があり、方法は体内細胞の拡張と活性化を制御することである
目標から外れる
人気のないものと
目標の上で
効果と毒性、同時に治療効果を最大限に発揮する。MD Anderson許可の有効期間は、(A)MD Anderson許可によるすべての特許が満了するか、または(B)MD Anderson許可の日付が20周年後に最後に発生した時点で満了する。しかし、期限が満了した後、私たちとPGENは、その下で許可された知的財産権を使用するために、全額納付、印税免除、永久、撤回不可能、および再許可可能な許可を有する。
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カタログ表
MD Andersonライセンスの日付から10年後に
90日
治癒期間中にMD AndersonはMD Andersonライセンスを
非排他性
もし私たちとPGENが商業的に合理的な努力を使わなければ許可された知的財産権は
一つ一つのケース
基礎です。MD Andersonライセンスの日付から5年後に
180日
治療期間内に、私たちおよびPGENがこのような融資プロトコルまたは契約における職務調査要件を満たしていない場合、MD Andersonは、政府によって資金援助されているか、または第三者契約によって制約されている特定の技術に対するMD Andersonの許可を終了する権利がある。もし私たちやPGENが書面通知を受けてから60日以内に重大な違約行為を是正しなかった場合、MD Andersonは書面で合意を終了することもできます。さらに、MD Andersonライセンスは、私たちまたはPGENの両方で何らかの破産事件が発生したときに終了し、私たち、PGEN、MD Andersonの両方の書面合意によって終了することができます。
MD Andersonライセンスで成功的に実行できる保証はありません。MD Andersonライセンスが終了すれば、私たちの業務目標の達成を阻害する可能性があります
私たちは投資決定の基礎として限られた経営歴史を持っている
私たちはまだ候補製品の商業化に成功するために必要な機能を実行する能力があるということを証明していない。候補製品の商業化に成功するには、様々な機能を果たす必要があります
  • 臨床前開発と臨床試験を継続します
  • 監督管理の手続きに参加します
  • 製品を調製し製造します
  • 販売とマーケティング活動を展開する。
私たちの業務は私たちの会社を組織と配備し、私たちの特許候補製品を獲得し、開発し、確保し、私たちの候補製品に対して臨床前と臨床試験を行うことに限られている。これらの業務は、私たちが候補製品を商業化する能力と、私たちの証券に投資するのが賢明かどうかを評価するために限られた基礎を提供します
私たちは開発と商業化協力の構築に成功しないかもしれませんが、これは私たちが候補製品を開発する能力に悪影響を与え、製品の開発を禁止するかもしれません
バイオ製薬製品や補完技術の開発，臨床試験，マーケティング承認の取得，製造能力の確立，マーケティング承認の製品は高価であるため，代替技術，より多くの資源，より多くの経験を持つ第三者との協力を探る予定である。候補製品や相補技術について開発·商業協力計画を達成する場合には、候補製品や技術の第1次協力計画に係る地域以外の地域における開発·商業化の追加協力を確立することも求められる可能性がある。潜在的なパートナーの数は限られており、私たちは適切なパートナーを探す上で競争に直面すると予想される。合理的かつ許容可能な条項で任意の開発および商業協力および/または販売およびマーケティング計画を行うことができない場合、私たちの候補製品の成功的な開発および規制承認を求めることができない可能性があり、および/または米国以外のいくつかまたはすべての地域で将来承認された製品を効果的にマーケティングおよび販売することができない場合(ある場合)、そうでなければ価値があるかもしれない
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カタログ表
*当社の現在の内部研究能力は限られているため、製薬およびバイオテクノロジー企業および学術および他の研究者に、候補製品および技術を販売または許可してくれます
経済的に実行可能な製品買収や許可証の提案、交渉、実施は長く複雑な過程だ。私たちは製薬、生物製薬、バイオテクノロジー会社と協力して協力し、許可協定を制定し、その中の多くの会社は私たちよりも多くの経験とより多くの財務資源を持っている。私たちの競争相手は学術研究機関を含むいくつかの第三者とより密接な関係がある可能性があり、私たちはこれらの機関と協力することに興味があるため、これらの第三者との協力計画に競争優位がある可能性がある。私たちは私たちが受け入れられると思う条項や他の候補製品や補完技術を全く得ることができないかもしれない
私たちは、幅広い臨床試験およびFDAおよび適用される外国規制機関の承認を含む、幅広い臨床試験およびFDAおよび適用される外国規制機関の承認を含む、権利を獲得する任意の候補製品が商業販売前に大量の追加開発および他の努力を必要とすると予想している。すべての候補製品は生物製薬製品開発固有の失敗リスクに直面しており、候補製品は十分な安全或いは有効であることが証明されない可能性があり、監督管理機関の許可を得られない可能性がある。私たちの候補製品が承認されても、それらは経済的に製造したり生産したりすることができず、商業化に成功できないかもしれない
私たちは買収や許可の補完技術を積極的に評価する。このような相補技術は、私たちの資本需要を著しく増加させ、既存の人員の時間にさらなる圧力を与える可能性があり、これは、私たちの既存の候補製品の開発を延期または他の方法で不利にする可能性がある。私たちは私たちの開発仕事と臨床試験を効果的に管理し、より多くの管理、行政と研究開発者を雇用、訓練、統合しなければならない。私たちはこのような任務を達成できないかもしれないし、私たちはその中のどの任務も達成していないので、私たちが成功的に成長するのを阻害するかもしれない
私たちは私たちの成長をうまく管理することができないかもしれない
将来、私たちの候補製品を臨床試験段階に進めることができれば、臨床試験を通じて、私たちの開発、監督、製造、マーケティング、販売能力を拡大し、あるいは第三者と契約を締結して、これらの能力を提供する必要があります。また、私たちのTCR計画を推進するために、採用を含めて私たちの内部研究能力を著しく拡大することが予想されます
臨床前
研究します。この成長は私たちの経営陣と私たちの行政、運営、そして財政資源に大きな圧力をもたらすだろう。したがって、私たちの将来の財務業績と、候補製品を商業化し、効果的に競争する能力は、私たちが未来のどのような成長を効果的に管理する能力にある程度依存するだろう。このような成長を管理するためには、私たちの施設を拡大し、私たちの運営、財務、管理システムを強化し、より多くの合格者を募集し、訓練しなければならない。もし私たちが私たちの成長を効果的に管理できなければ、私たちの業務は損害を受けるかもしれない。
私たちの業務は私たちを危険材料と化学品の使用に関連した責任クレームリスクに直面させるだろう
私たちの契約研究と開発活動は危険材料と化学品の制御された使用と関連があるかもしれない。私たちがこれらの材料を使用、貯蔵、運搬、処分する安全手続きは連邦、州と現地の法律法規に適合していると信じているが、これらの材料による意外な損傷や汚染のリスクを完全に除去することはできない。このような事故が発生した場合、私たちはそれによって発生したいかなる損害に責任を負う可能性があり、いかなる責任も私たちの業務、財務状況、および運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、危険または放射性材料および廃棄物製品の使用、製造、保存、処理および処理を管理する連邦、州および地方法律法規は、私たちの請負業者に大量のコンプライアンスコストを発生させることを要求する可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、および運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性がある
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カタログ表
私たちは重要な幹部と科学と医療コンサルタントに依存しており、彼らの私たちの業務や技術の専門知識を理解することは代替できないだろう
生物科学技術、製薬とその他の業界の合格人材に対する激しい競争のため、著者らは合格した管理と商業、科学と臨床人材を吸引或いは維持できない可能性がある。私たちが必要な人員を引き付けて維持することができなければ、私たちの業務目標を達成するための制限があるかもしれません。これらの制限は、私たちの開発目標の実現、追加資本を調達する能力、そして私たちが業務戦略を実施する能力を深刻に阻害します
私たちは私たちの最高経営責任者Laurence J.N.Copper博士、私たちの最高経営責任者David Mauney博士、私たちの総裁、そして私たちの主要な科学、監督、医療コンサルタントに高く依存している。クーパー博士もモーニー博士もいつでも私たちとの雇用関係を終了することができますが、次の条件を満たす必要があります
競業禁止
そして
非招待状
聖約。クーパー博士やモーニー博士、あるいは私たちの任意の他の重要な人員の技術知識、管理、業界の専門知識を失うことは、製品開発の遅延、キーパーソンやパートナーの損失、管理資源の移転を招く可能性があり、これは私たちの経営業績に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちはどんな高級職員や重要な従業員にも“キーパーソン”生命保険をかけない。
もし私たちがもっと多くの合格者を募集できなければ、私たちの業務を発展させる能力が損なわれるかもしれない
私たちは臨床前と臨床研究とテスト、政府監督、調合と製造及び最終販売とマーケティングの専門知識を持つより多くの合格者を募集する必要がある。特に，より多くの研究·開発者を募集することにより，テキサス州ヒューストン施設における内部細胞治療能力を著しく拡大したいと考えている。私たちは多くの生物製薬会社、大学、他の研究機関と競争して合格した個人です。この人たちに対する競争は激しく、私たちは私たちがこの人たちが成功するかどうかを探すことを確信できない。合格した人材を誘致して維持することが私たちの成功の鍵になるだろう。もし私たちがもっと多くの合格者を募集できなければ、私たちの業務を発展させる能力が損なわれるかもしれない
私たちは重大な責任を招く可能性があり、製品責任訴訟に対応するために、私たちの製品の商業化を制限することを要求されるかもしれない
医療製品の検査とマーケティングには固有の製品責任リスクがある。もし私たちが製品責任クレームで自分を弁護することに成功できなければ、承認されれば、私たちは重大な責任を招いたり、私たちの製品の商業化を制限することを要求される可能性があります。成功的な防御であっても、多くの財政的で管理的な資源が必要だ。事件がどうであっても最終的な結果がどうであろうと、賠償責任は次のようになるかもしれない
  • 私たちの候補製品への需要は減少しました
  • 私たちの名声を損なう
  • 臨床試験参加者の脱退
  • 以前の政府の承認を撤回する
  • 関連訴訟費用
  • 患者に相当なお金の報酬を与える
  • 製品をリコールする
  • 収入の損失
  • 私たちの候補製品を商業化することはできない。
 
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カタログ表
私たちは現在臨床試験保険と製品責任保険を受けています。しかし、許容可能なコストで保険証を更新したり、十分な保険を得ることができなければ、私たち単独またはパートナーと開発した薬品の商業化を阻止または阻害する可能性がある
もしシステムが故障したら、私たちの業務と運営は影響を受けるだろう
セキュリティ対策が取られているにもかかわらず、私たちの内部コンピュータシステム、および私たちの現在と未来の請負業者およびコンサルタントのコンピュータシステムは、コンピュータウイルス、不正アクセス、自然災害、テロ、戦争、および電気通信および電気故障の破壊を受けやすい。我々はこれまでこのような重大なシステム故障，事故やセキュリティホールがあることは知られていないが，このような事件が発生して我々の運営が中断されると，我々の開発計画や業務運営に大きな中断を招く可能性がある.例えば、完成した或いは未来の臨床試験の臨床試験データの紛失は著者らの監督管理の承認作業を遅延させ、著者らのデータの回復或いは複製のコストを著しく増加させる可能性がある。同様に，我々は第三者に依存して候補製品を製造し臨床試験を行い，彼らのコンピュータシステムに関連する類似イベントも我々の業務に大きな悪影響を与える可能性がある.任意の中断またはセキュリティホールが、私たちのデータやアプリケーションを紛失したり、破損したり、機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発および商業化は延期される可能性があります
私たちの候補製品の臨床試験、規制承認、製造に関連するリスク
もし私たちが必要なアメリカや世界的な規制承認を得て任意の候補製品を商業化できなければ、私たちの業務は影響を受けるだろう
私たちは私たちの候補製品を商業化するために必要な承認を得ることができないかもしれないし、将来的に商業販売のための任意の候補製品を買収または開発することができるかもしれない。私たちの候補製品を米国で商業化するためにはFDAの承認が必要であり、これらの司法管轄区域で私たちの候補製品を商業化するためには、FDAに相当する外国司法管轄区域規制機関の承認を得る必要がある。任意の候補製品に対するFDAの承認を得るためには、候補製品が人間にとって安全であり、その期待される用途に有効であることを証明するバイオ製品ライセンス申請、すなわちBLAをFDAに提出しなければならない。この論証には重要な研究と動物試験が必要であり，これは臨床前研究，およびヒト試験と呼ばれ，臨床試験と呼ばれる。候補製品のタイプ、複雑性と新規性によって、FDAの法規要求を満たすには通常数年を必要とし、大量の資源を研究、開発とテストに使用する必要がある。我々の研究，開発，臨床方法がFDAが人間にとって安全で期待用途に有効であると考えている製品につながるかどうかは予測できない。FDAは承認過程において大きな裁量権を有しており，追加の臨床前と臨床試験あるいは上場後研究が求められる可能性がある。承認プロセスは、私たちの規制審査の前または間に発生した政府法規、将来の立法または行政行動、またはFDA政策の変化によって遅延する可能性もあります。遅延は規制部門の承認を得ることができるかもしれない
  • 私たちの候補製品の商業化と製品収入から製品収入を得る能力を遅延させ
  • 高価なプログラムを私たちに与えてくれます
  • 私たちが持っていた可能性のあるどんな競争優位性を弱化させる。
 
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カタログ表
たとえ私たちがFDAのすべての要求を遵守したとしても、FDAは最終的に私たちの1つ以上のBLASを拒否するかもしれない。私たちは私たちのどの候補製品も規制部門の承認を受けると確信できない。もし私たちの候補製品がFDAの承認を得られなかった場合、私たちの業務を大きく損なうことになります。販売可能な製品がないので、別の候補製品が開発されるまで潜在的な収入源はありません。私たちが他の候補製品を開発したり得ることができる保証はないし、もし私たちがそうすることができれば、FDAの承認を得ることができるかどうか
外国の管轄区域では、私たちはまた私たちの任意の候補製品を商業化するために、規制機関の適用の承認を受けなければならない。外国規制承認手続きには、通常、上述したFDA承認手続きに関連するすべてのリスクが含まれる
*我々の候補製品は、臨床試験の異なる段階にあり、これは非常に高価で時間がかかります。私たちはいつFDAにBLAを提出できるか、私たちの候補製品の臨床試験を完了できなかったり遅延したりすることができなくても、私たちの業務を損なう可能性があります
我々の候補製品は異なる開発段階にあり，広範な臨床試験が必要である。現在、既存のすべての候補製品のための臨床試験計画を策定しているにもかかわらず、予想される時間内に追加的な試験を開始したり、これらの試験の結果を見ることができないかもしれない。それらが開発の後期段階に入るにつれて、私たちの候補製品は通常、第三段階の臨床試験に入る候補製品に対するFDAの化学、製造と制御の要求を含むより厳しい規制要求を受ける。FDAが早期臨床試験で研究した候補製品の第三段階臨床試験を開始することは保証されない。例えば私たちは現在評価しています
Ad−RTS−HIL−12
維地美司とPD−1抗体Libtayoの併用
®
(ymplimab-rwlc)成人再発または進行性多形性神経膠芽腫の治療の2期臨床試験。もし私たちが前進することを選んだら
Ad−RTS−HIL−12
ウィディメスが3期臨床試験に入ることに加え、著者らはこの臨床試験に対するFDAのすべての要求を満たす必要がある。私たちは前に重要な無作為対照試験の一時停止を発表しました
Ad−RTS−HIL−12
Plus veledimexはrGBMの治療に使用され、3期臨床試験を開始する前に、これまでに開示された化学、製造および制御に関連する技術的要件を解決した。これらの努力はまだ進行中であり，FDAの3期臨床試験に対する要求を満たすことは保証されず，保証されていない
Ad−RTS−HIL−12
また，これらの要求を満たすためにveledimexは遅延しない.
FDAが我々の候補製品が後期臨床試験に入ることを許可しない場合、または第3段階の臨床試験を開始する前に、私たちの候補製品の配合または生産を変更することを要求する場合、私たちは、そのような候補製品をさらに開発または承認する能力が実質的な影響を受ける可能性がある。したがって、私たちは規制部門が私たちの候補製品を承認するためにBLAを提出するか、またはそのようなBLAが受け入れられるかどうかを肯定的に予測することができない。1つ以上のBLAを提出し、その後必要なFDA承認を得るまでは収入が生じないと予想されるため、承認に関するBLA提出時間およびFDAの決定は、収入を生み出すことができるかどうか、いつ収入を生み出すことができるかどうかに直接影響を与える
FDAおよび任意の類似機関の中断も、新薬が必要な政府機関によって審査および/または承認されるのに要する時間を遅らせる可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。例えば、近年、2018年や2019年を含め、米国政府は何度も閉店しており、米国食品·医薬品局や米国証券取引委員会などのある規制機関は、キー従業員を休暇させ、キー活動を停止せざるを得ない。また、応答のために
新冠肺炎
大流行期間中、FDAは2020年3月10日、外国製造施設や製品の大部分の検査を2020年4月に延期する意向を発表した。FDAは2020年3月18日，国内製造施設の通常監督検査を一時的に延期し，臨床試験の指導を行う予定であると発表した。アメリカ以外の規制機関は似たような制限や他の政策措置を取って対応するかもしれません
新冠肺炎
大流行です。政府が長期的に停止している場合、または世界的な健康問題がFDAまたは他の規制機関の定期的な検査、審査、または他の規制活動を阻害し続けている場合、FDAが私たちが提出した規制文書を適時に審査し、処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの候補製品は、不良な副作用、またはその規制承認を遅延または阻止する可能性があり、承認されたラベルを制限する商業イメージ、または任意の潜在的な市場承認後に重大な負の結果をもたらす特性をもたらす可能性がある
多くの製薬や生物製品と同様に、私たちの候補製品の治療はサイトカイン放出に関連する潜在的な不良副作用を含む不良副作用或いは副作用或いはイベントを産生する可能性がある。もし私たちの候補製品や類似製品または第三者が開発している候補製品が受け入れられない副作用を示す場合、私たちは私たちの製品のさらなる臨床開発を停止または延期することを要求されるかもしれない
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カタログ表
候補者です。FDAまたは他の外国規制機関は、私たちの任意またはすべての目標適応を承認する候補製品の開発を停止または拒否するように命令することができる。例えば、
Ad−RTS−HIL−12
ガヴィ地美は注射中に深刻な腫脹と出血を含む局部反応を引き起こす可能性がある。もし私たちの臨床試験で深刻な有害事象が発生すれば
Ad−RTS−HIL−12
DIPG治療のためのveledimexに加えて，FDAはこの適応の臨床試験を一時停止する可能性があり，われわれの臨床試験を一時停止する可能性がある
Ad−RTS−HIL−12
他の適応にウィディメジを加えます。
製品に関連する副作用は、患者の募集または患者の試験完了能力に影響を与える可能性があり、あるいは潜在的な製品責任クレームを招く可能性がある。また、治療医療従事者は、これらの副作用を適切にまたは適時に識別または管理することができない可能性があり、特に私たちと協力する機関以外には、私たちの新しい技術による毒性が一般患者集団や医療従事者に遭遇しない可能性がある。私たちの候補製品を使用する医療従事者を訓練して、彼らの副作用状況を理解して、私たちが計画している臨床試験においても、どの候補製品の商業化後も。私たちの候補製品の潜在的な副作用を認識または管理する上での訓練不足は、死亡を含む患者の副作用を引き起こす可能性がある
さらに、もし私たちの1つ以上の候補製品が市場の承認を得たら、私たちまたは他の人は後にそのような製品による副作用が任意に含まれていることを発見します
長い間
フォローする
我々の製品を使用して治療を受ける患者の提案または要求の観察期間は、いくつかの潜在的な重大な負の結果をもたらす可能性がある
  • 規制部門はこのような製品の承認を取り消すことができる
  • 規制部門はラベルに警告を追加することを要求するかもしれない
  • 患者に配布し、医療提供者のためのコミュニケーション計画を策定し、および/または安全な使用を確保するための他の要素を含む場合があるリスク評価および緩和戦略計画を作成する必要があるかもしれない
  • 私たちは起訴され、患者への傷害に責任を負うかもしれない
  • 私たちの名声は損なわれるかもしれない。
承認されれば、上記のいずれも、特定の候補製品に対する市場受容度を達成または維持することを阻止することができる。しかも、このようなどんな状況も私たちの業務、財務状況、そして見通しに大きな被害を及ぼす可能性がある
*我々の細胞および遺伝子治療に基づく免疫腫瘍学製品は、薬剤、専門デバイス、および他の特別な材料およびインフラの利用可能性に依存し、これらの材料およびインフラは、許容可能な条項で提供できないか、または全く提供できない可能性がある。これらの試薬、設備、および材料について、私たちは独占的なサプライヤーまたは限られた数量のサプライヤーに依存しているか、または依存する可能性があり、これは私たちが製品を製造して供給する能力を弱めるかもしれない
私たちの候補製品を製造するためには、私たちの製造過程で化学反応または生物学的反応を引き起こすための物質、および他の特殊な材料および装置が必要となり、その中のいくつかは、商業生物製品の生産を支援するために、資源および経験の限られた小さな会社によって製造または供給される。私たちは現在、限られた数のサプライヤーに依存して、私たちの候補製品を製造するためのいくつかの材料と設備を提供しています。その中のいくつかのサプライヤーは生物製薬会社が現在の良好な製造実践の下で生産した商業製品を支援する能力がないかもしれない
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カタログ表
あるいは他の点では
装備が粗末である
私たちのニーズを満たすことができます私たちもこれらのサプライヤーの多くと供給契約を締結していません。受け入れ可能な条件や供給契約をまったく得られないかもしれません。したがって、私たちは臨床または商業製造を支持する重要な材料と設備の受け入れに遅延があるかもしれない。しかも、私たちの第三者サプライヤーはすでに受けて、引き続き受ける可能性があります
新冠肺炎
大流行です。隔離、現地避難所、および同様の政府コマンド、または起こりうることが予想されるそのようなコマンド、閉鎖または他の制限は、関連するか否かにかかわらず、
新冠肺炎
あるいは他の感染症は、私たちの第三者サプライヤーや材料の可用性またはコストに影響を与える可能性があり、これは私たちのサプライチェーンを混乱させる可能性があります。
これらの試薬、装置、インフラ、および材料のいくつかについては、私たちは依存しており、将来的には単一ソースの供給者または限られた数の供給者に依存する可能性がある。これらのサプライヤーのいずれかから製品を調達し続けることができないのは、サプライヤーの規制行動または要求、サプライヤーが経験した不利な財務または他の戦略的発展、労使紛争または不足、意外な需要または品質の問題に影響を与える可能性があり、候補製品の需要を満たす能力に悪影響を及ぼす可能性があり、これは、私たちの製品販売および運営結果、または私たちの臨床試験を行う能力に悪影響および実質的な影響を与える可能性があり、いずれも私たちの業務を深刻に損なう可能性がある
また，我々が使用しているいくつかの試薬や製品は，我々が臨床試験で使用している試薬や製品を含めて，単一のサプライヤーに貯蔵される可能性がある。単一サプライヤーの材料が失われた、あるいはそのサプライヤーが私たちの規範に基づいて臨床製品を生産できなかったことは、私たちが行っている或いは計画中の臨床試験と私たちの製品を開発し続ける能力に影響を与える。また，代替材料を製造するには高価である可能性があり，多くの時間が必要であり，われわれの臨床計画にさらに影響を与える可能性がある
もし私たちがメーカー、サプライヤー、または他のサプライヤーとの関係が
新冠肺炎
大流行病や他の衛生流行病が発生した場合、私たちは代替サプライヤーやサプライヤーと手配を達成できないか、商業的に合理的な条件で、あるいは適時にそうすることができないかもしれない。またもし
新冠肺炎
もし疫病が長く続いて、フェデックスや郵便配達などの基本的な流通システムに影響を与え始めたら、私たちのサプライチェーンと運営は中断される可能性があり、私たちの候補製品の製造と供給に関連する遅延が生じる可能性がある。他のサプライヤーまたはサプライヤーを交換または増加させることは、大量のコストに関連し、管理時間と重点を必要とする。また、新しい仕入先や仕入先が作業を開始すると、自然な過渡期もある。したがって，遅延が生じる可能性があり，必要な臨床開発や任意の将来の商業化スケジュールを満たす能力に悪影響を及ぼす可能性がある。サプライヤーとサプライヤーとの関係を慎重に管理しているにもかかわらず、将来的に挑戦や遅延に遭遇しないこと、またはこれらの遅延や挑戦が私たちの業務を損なわないことを保証することはできません。
私たちが私たちの製造過程を発展させ、拡大するにつれて、私たちはこの過程の一部として、いくつかの材料と設備の権利と供給を得る必要があると予想される。私たちは商業的に合理的な条項でそのような材料の権利を得ることができないかもしれないし、これらの材料の権利を得ることができないかもしれません。もし私たちがそのような材料を使用したり、適切な代替品を見つけることを避けるために商業的に可能な方法で私たちのプロセスを変えることができなければ、これは私たちの業務に大きな悪影響を与えます。他の材料や設備を使用するために私たちのプロセスを変えることができても、このような変化は、私たちの臨床開発および/または商業化計画の遅延をもたらす可能性がある。すでに臨床試験の候補製品にこのような変化が生じていれば，このような変化は体外比較性研究を行い，より高度な臨床試験を行う前に患者からより多くのデータを収集する必要があるかもしれない
私たちの臨床試験結果は私たちの製品候補声明を支持しないかもしれない
私たちの臨床試験が計画通りに完成しても、彼らの結果が私たちの候補製品を支持するかどうかは確認できません。FDAは通常、BLAの承認をサポートするために2つのランダムで制御された良好な3期キー試験が予想される。前臨床試験や早期臨床試験の成功は後の臨床試験も成功することは確保されておらず，後の臨床試験の結果が以前の臨床試験や前臨床試験の結果を複製することも確認できない。臨床試験過程は私たちの候補製品が人類にとって安全であり、指定用途に有効であることを証明できないかもしれない。この失敗は私たちが候補製品を放棄し、他の候補製品の開発を延期する可能性があるだろう。私たちの臨床試験のいかなる遅延または終了も私たちのBLASのFDAへの提出を延期し、最終的に候補製品を商業化し、製品収入を発生させる能力を延期する。また，われわれの臨床試験に関与する患者数は少ない。サンプル量が小さいため、これらの臨床試験の結果は未来の結果を予測できないかもしれない
著者らの免疫腫瘍学候補製品は1種の新しい技術に基づいており、これにより製品候補開発とその後監督管理許可を得る時間とコストを予測することは困難である。現在，遺伝子療法や細胞療法製品が米国やヨーロッパで承認されることは少ない
著者らは現在、免疫腫瘍学製品の開発に集中しており、新しい遺伝子発現、制御と細胞技術を用いて、安全、有効かつ拡張可能な細胞とウイルスに基づく癌治療方法を提供している。この医療技術の新規性のため、私たちが未来に直面したいかなる私たちの免疫腫瘍プラットフォームに関連する開発問題が重大な遅延や意外を招くことがないことを保証することはできません
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カタログ表
費用、あるいはそのような開発問題は解決されることができる。私たちの製造能力を拡大したり、私たちの製造過程を商業パートナーに移したりする時、私たちはまた予期しない問題や遅延に直面する可能性があり、これは私たちが適時に臨床試験を完成させることを阻止したり、私たちの免疫腫瘍候補製品を商業化することを阻止するかもしれない(もしあれば)
そのほか、FDA、EMAとその他の監督管理機関の臨床研究要求及びこれらの監督機関は候補製品の安全性と有効性を決定するための標準は、潜在製品のタイプ、複雑性、意外性と期待用途と市場によって大きく異なる。我々のような新製品候補製品の規制承認プロセスは、他のより有名で広く研究されている医薬品または他の製品候補製品と比較して、より高価であり、時間もかかる可能性がある。これらの要素は、私たちの候補製品がアメリカやヨーロッパで規制部門の承認を得るのにどのくらいの時間またはどのくらいのコストがかかるかを決定することを困難にする。EMAの承認はFDAが何かを承認する必要があるかもしれないということを見せてくれないかもしれない
遺伝子と細胞治療製品の監督管理要求は常に変化し、将来も引き続き変化する可能性がある。例えば、FDAはその生物製品評価と研究センター(CBER)内に組織と高級治療オフィスを設置し、遺伝子治療と関連製品の審査を統合し、細胞、組織と遺伝子治療諮問委員会を設置し、その審査についてCBERに提案を提供する。また，ある機関が臨床試験を開始する前に，同機関の機関審査委員会(IRB)とその機関生物安全委員会は，提案された臨床試験を審査し，試験の安全性を評価しなければならない。さらに、他の人が行った遺伝子治療製品の臨床試験の不利な発展は、FDAまたは他の規制機関が私たちの任意の候補製品に対する承認要求を変更する可能性がある
これらの規制審査委員会および諮問グループおよびその公布された新しいガイドラインは、規制審査過程を延長し、追加的な研究を要求し、私たちの開発コストを増加させ、規制の立場や解釈の変化を招き、これらの候補治療案の承認と商業化を延期または阻止し、あるいは重大な承認後の制限または制限を招く可能性がある。私たちが私たちの免疫腫瘍候補製品を推進する時、私たちはこれらの規制と諮問グループと協議し、適用されたガイドラインを遵守することを要求される。もし私たちがこれをできなかったら、私たちは私たちの候補製品の開発を延期または停止することを要求されるかもしれない。これらの追加的な過程は、私たちが予想していた腫瘍学製品候補者よりも審査および承認過程の時間をもたらす可能性がある。潜在的な製品を市場に出すために必要な規制承認を遅延させたり、監督管理の承認を得られなかったりする意外なコストは、業務を維持するのに十分な製品収入を生成する能力を低下させる可能性がある
*臨床試験および研究開発活動は、臨床研究機関および他の請負業者に依存しているため、臨床試験およびそのような研究活動の結果は、ある程度制御できません
我々は，大学や医療機関のような独立した研究者や協力者に大きく依存し，我々と合意した合意に基づいて臨床前と臨床試験を行っている。この協力者たちは私たちの従業員ではなく、私たちは彼らが私たちのプロジェクトに投入した資源の数やスケジュールを制御することができない。これらの調査者たちは、私たち自身がこのようなプロジェクトを行う時のように私たちのプロジェクトを優先しないかもしれませんし、私たち自身のように勤勉にこれらのプロジェクトを追求することもありません。もし外部協力者が私たちの製品開発計画に十分な時間と資源を投入していない場合、または彼らの表現が目標に達していない場合、私たちFDAの申請(ある場合)の承認と私たちの新製品の発売は延期されるだろう。これらの機関はまた、それらが私たちの計画を推進する能力を制限する政策と手続きを制定したり、未来に実施したりすることができる。例えば，新冠肺炎の流行に対応するために，MD Andersonは予防措置を講じており，第一段階試験の登録を延期し，我々のRPM技術を用いて生産したCD 19+白血病とリンパ腫に対するCD 19+に対するCAR+T療法により，異遺伝子骨髄移植後に再発したレシピエントにドナー由来のT細胞を注入する。これらの協力者たちはまた他の商業実体と関係がある可能性があり、その中のいくつかは私たちと競争する可能性がある。もし私たちの協力者が私たちの競争相手を助けて私たちの利益を損なうなら、私たちの競争地位は損なわれるだろう。
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カタログ表
*当社は第三者に依存しており、当社の候補製品を作成し、製造することで、製品の開発、規制承認、商業化を遅らせる可能性があり、またはより高い製品コストをもたらす可能性がある多くのリスクに直面しています
生物製薬製造に対する私たちの経験は限られている。私たちは現在、私たち自身の候補製品を制定または製造するための内部資源と専門知識が不足しているので、候補製品の生産を第三者と契約します。私たちは1つ以上のメーカーと契約を結び、私たちの臨床試験のために用品を製造、供給、貯蔵、流通するつもりだ。もし私たちが将来開発または買収した候補製品がFDAの承認を得たら、私たちは1つ以上の第三者請負業者に依存して私たちの製品を生産するかもしれない。将来的に限られた数の第三者製造業者への依存は、以下のようなリスクに直面することを予想しています
  • 潜在的な製造業者の数が限られており、FDAは任意の代替請負業者を承認しなければならないので、私たちは許容可能な条項または製造業者を決定することができないかもしれない。この承認は新しいテストとコンプライアンス検査を必要とするだろう。また，FDAの承認を得た後，新しいメーカーは我々の製品の生産に関する訓練を受けたり，基本的に同じプロセスを開発したりしなければならない。
  • 私たちの第三者メーカーは、私たちの臨床需要と商業需要(あれば)に必要な数量と品質に応じて、私たちの製品を調合して生産することができないかもしれません。
  • 私たちの将来の契約製造業者は約束通りに契約製造業務を履行しないかもしれません。あるいは契約製造業務で私たちの臨床試験を継続的に供給したり、私たちの製品の生産、保存、流通に要する時間を持続的に供給しないかもしれません。
  • バイオ製薬メーカーはFDA、薬品監督管理局及び対応する州と外国機関の持続的な定期抜き打ち検査を受けて、現在の良好な生産実践或いはcGMP、及び他の政府法規と相応の外国標準を厳格に遵守することを確保している。私たちは第三者製造業者がこのような規制と基準を遵守しているかどうかを統制できない。
  • もし任意の第三者メーカーが私たちの製品の製造プロセスを改善した場合、私たちは革新的な知的財産権を所有していないか、あるいは共有しなければならないかもしれない。
  • 第三者メーカーは大量生産、品質管理と品質保証を実現する面でも困難に直面する可能性があり、また合格者の不足と候補製品を獲得するために必要な材料の不足に遭遇する可能性があり、最近の新冠肺炎疫病による供給或いは生産能力の限られた遅延或いは不足を含む。
  • 私たちの第三者メーカーはcGMP法規やアメリカ以外の類似した法規要件を遵守できないかもしれません。私たちまたは私たちの第三者製造業者が適用された法規を遵守できなかったことは、臨床封印、罰金、禁止、民事処罰、遅延、許可の一時停止または撤回、許可証の取り消し、製品の差し押さえまたはリコール、運営制限、および刑事起訴を含む制裁を実施する可能性があり、いずれも私たちの製品供給に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
これらのリスクの各々は、私たちの臨床試験、FDAによる私たちの候補製品の承認、または私たちの候補製品の商業化を延期するか、またはより高いコストをもたらし、または私たちの潜在的な製品収入を奪う可能性がある
私たちが上場承認を得た任意の候補製品は、発売後に市場から制限されたり、撤退したりする可能性があり、もし私たちが規制要求を守っていない場合、あるいは私たちの製品が予期せぬ問題に遭遇した場合、その中のどの製品が承認された場合、処罰を受けるかもしれません
私たちが発売許可を得た任意の候補製品、及びその製品の製造プロセス、承認後の臨床データ、ラベル、広告と販売促進活動は、FDAと他の監督管理機関の持続的な要求と審査を受ける。その他のほかに、これらの要求には、安全とその他の上場後の情報と報告、登録と上場の提出が含まれています
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カタログ表
要求は、製造、品質管理、品質保証および記録およびファイルの対応するメンテナンスに関するcGMP要求、医師へのサンプルの配布および記録の保存に関する要求である。候補製品の上場が承認されても、承認は、リスク評価の実施および戦略またはREMSの要件の緩和を含む、製品が発売される可能性のある指定用途の制限または承認条件によって制限される可能性があり、制限された流通システムの要件が含まれている可能性がある。もし私たちの候補製品が発売承認された場合、付随するラベルは承認の用途を制限する可能性があり、これはその製品の販売を制限する可能性がある
FDAはまた、我々が承認した製品の安全性または有効性を監視するために、高価な発売後の研究または臨床試験およびモニタリングを要求する可能性がある。FDAは、承認された適応販売のみを確保し、承認されたラベルの規定に適合することを確実にするために、製品の承認後のマーケティングおよび販売促進を密接に規制する。しかし、会社はラベルと一致する真で誤解されない情報を共有するかもしれない。FDAはメーカーの以下の点でのコミュニケーションに厳しい制限を加えている
ラベル外
もし私たちが彼らが許可した適応以外に私たちの製品を販売すれば、私たちは法執行行動の制約を受けるかもしれません
ラベル外
マーケティングです。処方薬の促進に関する“連邦食品、薬物、化粧品法”違反は調査につながる可能性があり、連邦や州医療詐欺や法律乱用、州消費者保護法違反を告発している。
さらに、以前知られていなかった上級エンジニアまたは私たちの製品、製造業者または製造プロセスの他の問題、または法規要件を遵守できなかったことが後に発見され、様々な結果が生じる可能性がある
  • 患者が私たちの製品を服用した訴訟があります
 
 
 
 
  • このような製品、製造業者、または製造プロセスの制限；
 
 
 
 
  • 製品のラベルやマーケティングの制限
 
 
 
 
  • 製品の流通や使用の制限；
 
 
 
 
  • 発売後の研究や臨床試験が求められている
 
 
 
 
  • 警告状
 
 
 
 
  • 製品が市場から撤退した
 
 
 
 
  • 私たちが提出した保留申請または承認された申請を承認する補充申請を拒否する；
 
 
 
 
  • 製品をリコールする
 
 
 
 
  • 罰金、利益または収入の返還、
 
 
 
 
  • 上場承認の一時停止または撤回
 
 
 
 
  • 既存と潜在的な協力者との関係を破壊し
 
 
 
 
  • 不利なニュース記事と私たちの名声への損害
 
 
 
 
  • 会社の製品の輸出入を許可することを拒否しました
 
 
 
 
  • 製品を検収する
 
 
 
 
  • 民事または刑事処罰を禁令または適用する。
 
 
 
 
安全モニタリングや薬物警戒の要求を守らないことも重大な経済的処罰を招く可能性がある。同様に、小児科群のための製品の開発と個人の健康情報の保護に関する米国と外国の監督管理要求を守らないことも重大な処罰と制裁を招く可能性がある
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カタログ表
候補製品を商業化する能力に関するリスク
販売、マーケティング、流通能力を作ることも、第三者と合意してこれらの機能を実行することもできなければ、私たちの候補製品を商業化することに成功できないだろう
私たちは現在マーケティング、販売、または流通能力を持っていない。もし私たちが現在または未来の候補製品を商業化できることを合理的に決定すれば、私たちは北米といくつかの他の国/地域でのマーケティング、販売、販売、流通に資源を割り当てる予定だが、私たちが私たちの製品を成功的にマーケティング、販売、流通できる保証はない。私たちの将来の成功はまた、これらの能力のために協力関係を構築し、維持する能力と、開発中の製品に対する協力者の戦略的興味を奨励する能力と、これらの協力者がそのような製品を成功的にマーケティングし、販売する能力にある程度依存する可能性がある。私たちは私たちのいくつかの候補製品の販売とマーケティングについていくつかの協力手配を達成しようとしているが、私たちが協力手配を確立したり維持したりすることができる保証はないし、もし私たちがそうすることができれば、私たち自身の販売努力を行うことができるかどうか。第三者協力者との関係を構築したり開発したりできる保証はありません
内部.内部
販売と流通能力。私たちが第三者に依存してマーケティングや流通を行う程度では、私たちが得たどんな収入もこれらの第三者の努力にかかっており、このような努力が必ず成功する保証はない。また、私たちがアメリカや海外で私たちの候補製品をマーケティングして販売できるという保証はありません。
第三者と協力できなければ、販売やマーケティング担当者の募集や販売·マーケティングインフラの構築に成功しなければ、私たちの候補製品を商業化することは困難であり、業務を損なうことになります。もし私たちが成熟した流通システムを持つ製薬やバイオテクノロジー会社に依存して私たちの製品を販売すれば、私たちは協力関係の手配を確立し、維持する必要があり、私たちは受け入れ可能な条件や根本的にこれらの手配を達成できないかもしれない。私たちが入った範囲では
共同販売促進
あるいは他の手配では、私たちが得たどんな収入も第三者の努力にかかっていて、これは成功しないかもしれません。これは私たちの一部の統制に過ぎません。
もし私たちが他の生物製薬会社と市場シェアを争うことに成功しなければ、私たちは十分な製品収入を得ることができないかもしれないので、私たちの業務は影響を受けるだろう
私たちの候補製品の市場特徴は激しい競争と迅速な技術進歩です。候補製品がFDAの承認を得た場合、それは他の会社が開発、製造、販売しているいくつかの既存および将来の製品および療法と競争するだろう。既存または将来の競合製品は、特定の適応に我々の製品よりも大きな治療利便性または臨床的または他の利点を提供するか、またはより低いコストで同様の性能を提供する可能性がある。もし私たちの製品が市場シェアを占領して維持できなければ、私たちは十分な製品収入を得ることができないかもしれないので、私たちの業務は影響を受けるだろう
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カタログ表
完全に統合された製薬会社や大手製薬会社、学術機関、政府機関、他の公的·民間研究組織と協力する小さな会社と競争する。その中の多くの競争相手の製品は承認されたり開発されている。さらに、これらの競争相手の多くは、単独で、またはそのパートナーと共により大きな研究開発プロジェクトを運営しているか、または私たちよりもはるかに多くの財務資源を有しており、以下の側面の経験を著しく豊富にしている
  • 薬やバイオ製薬を開発し
 
 
 
 
  • 前臨床試験と人体臨床試験を行います
 
 
 
 
  • FDAと他の規制機関の薬品と生物製薬の承認を得た
 
 
 
 
  • 薬や生物学的製薬を調製し製造し
 
 
 
 
  • 医薬品やバイオ製薬を発売し、マーケティングし、販売する。
 
 
 
 
もし私たちの競争相手が私たちが開発する可能性のあるどんな製品よりも効果的で、副作用が少なく、またはより深刻ではなく、より便利で、あるいはより安い製品を開発し、商業化すれば、私たちのビジネス機会は減少または消失するかもしれない。私たちの競争相手も私たちよりも早くFDAや他の規制機関のその製品の承認を得ることができ、これは私たちの競争相手が私たちが市場に入る前に強力な市場地位を確立することをもたらすかもしれない。また、多くの場合、私たちの競争能力は、後発薬の使用を奨励することを求める保険会社または他の第三者支払者の影響を受ける可能性がある
もし医者と患者が私たちの候補製品を受け入れて使用しなければ、私たちが製品販売から収入を作る能力は深刻な損害を受けるだろう
FDAおよび/または海外の同業者が私たちの候補製品を承認したとしても、医師や患者はそれらを受け入れて使用することができない。私たちの製品を受け入れて使用するかどうかは多くの要素に依存します
  • 医療保健界のメンバーは、医師を含め、私たちの製品の安全性と有効性に対する見方
 
 
 
 
  • 競合製品と比較して私たちの製品の薬理効果と費用効果は
 
 
 
 
  • 政府や他の第三者支払者は私たちの製品に保険と十分な補償を提供します
 
 
 
 
  • 私たちと私たちの特許所有者と流通業者(あれば)のマーケティングと流通努力の有効性
 
 
 
 
  • 私たちは製品の価格を販売します。
 
 
 
 
現在の候補製品の販売が予想され，承認されれば，予見可能な将来にほとんどの製品収入が生じるため，製品が市場承認を得ることができないことは我々の業務を損なうことになり，将来の候補製品の開発に資金を提供するために追加の融資を求める必要があるかもしれない
もし私たちの製品が支払人から保険と十分な補償を受けなければ、私たちは製品収入を作る能力が弱まるだろう
私たちの候補製品を商業化する能力があるかどうかは、承認されれば、単独またはパートナーと協力すれば、政府や健康管理機関、個人健康維持組織、健康保険会社、他の支払人を含む第三者支払者が保険や精算を提供する程度にある程度依存するだろう
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カタログ表
自分の病状を治療するために処方された患者は、通常、その処方薬に関する費用の全部または一部を精算するために第三者支払者に依存する。十分な保証範囲と第三者支払人の十分な精算は新製品の受け入れ度に重要です。カバー範囲の決定は臨床と経済標準に依存する可能性があり、より成熟或いはより低コストの治療代替物がすでに利用可能であるか、あるいはその後利用可能な場合、これらの標準は新薬製品に不利である。第三者支払者が我々のような新しい遺伝子や細胞治療製品のカバー範囲や補償決定を行うとは予測が困難である。私たちの候補製品のために保険を受けても、それによる精算支払率は十分ではないかもしれません。あるいは必要かもしれません
共同支払
患者は納得できないほど背が高いと感じた。患者は保険を提供しない限り、私たちの候補製品を使用することはできません。そして、私たちの候補製品の費用の大部分を支払うのに十分な費用を精算します。
また、規制承認を受ける可能性のある候補製品の市場は、第三者支払人の薬物処方または第三者支払者が保険および精算の薬剤リストを提供するかどうかに大きく依存し、これにはすべてが含まれていない可能性がある
FDA承認
適応を特定するための薬ですこのような処方に組み込まれた業界競争は往々にして製薬会社に下振れ価格圧力をもたらす。さらに、価格の低い後発薬または他の代替品がある場合、第三者支払者は、その処方に特定のブランド薬を含むことを拒否するか、または他の方法で患者がブランド薬を得ることを制限する可能性がある。
第三者決済者は，外国でも国内でも，政府のも商業的にも，ますます複雑な方法を開発して医療コストを抑えている。また、米国では、第三者支払者の間に統一された薬品保険や精算政策はない。そのため、薬品の保証範囲と精算範囲は支払人によって異なる。したがって、保証範囲の決定過程は通常、時間がかかって高価なプロセスであり、承認されることを保証することなく、各支払人にそれぞれ私たちの製品を使用した科学的および臨床的支援を提供する必要がある。もし私たちが第三者支払者から私たちの候補製品の保証範囲と十分な支払いレベルを得ることができなければ、医者は彼らが私たちの製品の金額や状況を制限したり管理したりするかもしれません。患者はこれらの製品の購入を拒否するかもしれません。これは逆に私たちが製品を商業化する能力に影響を与え、私たちの収益性、運営結果、財務状況、未来の成功に影響を与えるかもしれない
また、多くの外国、特にEU諸国では、処方薬の定価は政府によってコントロールされている。いくつかの
アメリカではない
司法管轄区域では、薬物の提案価格は承認されなければならず、それから合法的に発売されることができる。各国の薬品定価に対する要求は大きく異なる。例えば、EUは、その加盟国に様々な選択を提供し、その国の健康保険制度が補償を提供する医療製品の範囲を制限し、人が使用する医療製品の価格を制御する。加盟国は医薬製品の具体的な価格を承認することができ、医薬製品を市場に投入する会社の収益力に対して直接或いは間接的に制御制度をとることもできる。私たちは海外からの低価格製品の競争に直面するかもしれません。これらの製品は薬品に対して価格規制を実施しています。また、私たち自身の製品と競争する外国製品を輸入する可能性があり、これは私たちの収益性にマイナスの影響を与える可能性がある。
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カタログ表
私たちの候補製品の市場機会は、以前の治療に適合していないか、または通過できなかった患者に限定される可能性があり、小さい可能性がある
癌療法は1線、2線、または3線と記述されることがあるが、FDAは通常、最初に三線使用の新しい療法のみを承認する。癌が十分に早く発見された時、第一線の治療は治愈を必要とすることなく、癌を治癒したり、生命を延長するのに十分であることがある。第一線の治療が成功しないことが証明された場合，通常は化学療法，ホルモン治療，手術あるいはこれらの療法の組み合わせであり，二次治療が施行される可能性がある。二線治療は、一般に、より多くの化学療法、放射線、抗体薬物、腫瘍標的小分子、またはこれらの薬剤の組み合わせを含む。三線治療は骨髄移植、抗体と小分子標的治療、より侵襲性のある手術形式と新しい技術を含むことができる。われわれは最初に，他の承認療法に失敗した患者を治療する三線療法として，我々の候補製品の承認を求める予定である
その後，十分なメリットが証明された製品(あれば)については，二次療法としての承認を求め，一次療法として可能であることが望ましいが，候補製品が承認されても二次療法や一次療法として承認されることは保証されない。また、二線または一線治療の承認を得る前に、追加の臨床試験を行わなければならないかもしれない
私たちの目標癌患者数の予測と、治療を受ける能力があり、私たちの候補製品治療から利益を得る可能性があるこれらの癌患者のサブセットは、私たちの信念と推定に基づいている。これらの推定は様々な源から来ており、科学文献、診療所調査、患者基金会或いは市場研究を含み、正しくないことが証明されている可能性がある。また，新たな研究はこれらの癌の推定発症率や流行率を変える可能性がある。患者数は予想より少ないかもしれない。さらに、私たちの候補製品の潜在的にアドレス指定可能な患者集団は限られているかもしれないし、または私たちの候補製品の治療を受け入れられないかもしれない
私たちの市場機会はまた市場に参入する可能性のある競争相手の治療によって制限されるかもしれない。また“候補製品を商業化する能力に関するリスクを参照してください
もし私たちが他の生物製薬会社と市場シェアを争うことに成功できなければ、私たちは十分な製品収入を得ることができないかもしれません。私たちの業務は影響を受けます
.”
*医療立法改革は、当社のビジネスおよび経営業績に重大な悪影響を及ぼす場合があります
近年、米国や一部の外国司法管轄地域では、多くの立法や規制法規が医療システムを変更し、将来的に私たちの候補製品を販売する能力に影響を与える可能性がある
また，連邦と州レベルでは医療コストの低減を図るためのいくつかの取り組みが継続されるであろう。何よりも、2010年3月、オバマ総裁は、“医療·教育調整法案”によって改正された“患者保護·平価医療法案”に署名し、あるいは総称して“平価医療法案”と呼ばれ、政府や民間保険会社が医療保健に資金を提供する方法を著しく変えた。ACAが製薬業に対して重要な意義を持つ条項は以下のとおりである
  • 特定のブランドの処方薬および生物製剤を生産または輸入する任意のエンティティに、特定の政府医療計画におけるこれらのエンティティの市場シェアに基づいて分配される控除不可能な年間費用を制定する
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カタログ表
  • 医療補助薬品還付計画によると、メーカーが支払わなければならない法定最低税還付は、大多数のブランドと模倣薬メーカーの平均価格の23.1%と13%に引き上げられた
 
 
  • 新しいMedicare Part D Coverage Gap割引プログラムを作成しました。メーカーは今70%の提供に同意しなければなりません
販売所
保証期間内に、条件を満たす受益者にブランド薬品を適用した協議価格割引を提供し、メーカーの外来薬品として連邦医療保険D部分で保険を受ける条件である
 
 
  • メーカーの医療補助リベート責任を医療補助管理保健組織に参加する個人に配布する保険薬品に拡大し，
 
 
  • 医療補助薬バックル計画の下での製造業者の吸入、注入、点滴、インプラントまたは注射の薬物、および製品ラインとして延在する薬物のバックルを計算するための新しい方法を作成した
 
 
  • 医療補助計画の資格基準を拡大し、他を除いて、各州が連邦貧困レベル133%以下の収入を有する他の個人に医療補助を提供することを許可し、販売量とメーカーの医療補助税還付責任を潜在的に増加させた
 
 
  • 公共衛生サービス薬品の定価プランの下で割引を受ける資格のある実体を拡大する
 
 
  • あるメーカーと認可流通業者が医師に提供した薬品サンプルを毎年報告する新しい要求を制定した
 
 
  • 虚偽請求法案と連邦反リベート法規を含む医療詐欺と乱用法律を拡大し、政府の調査権力を増加させ、違反行為に対する処罰を強化した
 
 
  • 許可フレームワークを作成しました
後続行動
生物製品
 
 
  • 連邦“医師支払い陽光法案”に基づいて新しい要求を作成し、ある薬品メーカーに毎年このような法律で定義された医師と教育病院に支払うお金と他の価値移転に関する情報、および医師およびその直系親族が持っている所有権または投資権益を報告することを要求した
 
 
  • 患者を中心とした結果研究所を設立し、優先事項を監督、決定し、臨床有効性比較研究を行い、このような研究に資金を提供した
 
 
  • 連邦医療保険·医療補助サービスセンター(CMS)に連邦医療保険·医療補助革新センターを設立し、革新的な支払い·サービス交付モデルをテストして、連邦医療保険と医療補助支出を低減し、処方薬支出を含む可能性がある。
 
 
ACAのいくつかの側面にはまだ法律と政治的挑戦が存在する。2017年1月以降、トランプ総裁はACA要求のいくつかの要求を延期、回避、または緩和するためのいくつかの行政命令およびその他の指令に署名した。同時に、議会はACAの全部または一部を廃止または廃止し、代替する立法を考慮してきた。国会ではまだ全面的な廃止立法は成立していないが、ACAの下にある税収実施に影響を与えるいくつかの法案が署名されて法律となっている。2017年12月、国会は2019年1月1日から個人を維持できなかったことを廃止した
ACA-強制要件
医療保険は2017年の減税と雇用法案の一部、または税法と呼ばれる。また、2020年に連邦一括支出計画は2020年1月1日から永久廃止され、PPALAが雇用主に助成する高コスト医療保険や医療機器税への“キャデラック”税が1月1日から発効することを求めている
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カタログ表
2021年には医療保険税も廃止された。2018年両党予算法案、またはBBAは、その他を除いてACAが改正され、2019年1月1日から発効し、50%から70%に増加します
販売所
Medicare Part Dに参加し、ほとんどのMedicare薬物計画の保証不足を埋める製薬業者が不足している割引は、一般に“ドーナツ穴”と呼ばれている。2018年12月、CMSは、ACAリスク調整計画に基づいて、いくつかのACAに合格した健康計画および健康保険発行者にさらに課金および支払いを可能にする新しい最終ルールを発表した。2018年12月14日、テキサス州の地方裁判所裁判官は、ACA法案全体が違憲であり、税法の一部として国会がこの“個人強制令”を廃止したため、と判断した。また、2019年12月18日、米国第5巡回控訴裁判所は、ACAの残りの条項も無効であるかどうかを決定するために、個人強制令が違憲である地域裁判所の判断を維持し、事件を地域裁判所に返送した。この決定、将来の決定、その後の控訴、およびACAの廃止および代替の他の努力が、ACAおよび我々の業務にどのように影響するかは不明である。いかなる医療改革措置がアメリカ医療業界の最終内容、時間或いは影響に与えるかはまだ不明である。
さらに、ACAが公布されて以来、他の立法改正も提案され、採択された。例えば、2011年8月、オバマ総裁は、他を除いて赤字削減合同特別委員会を作成し、国会に支出削減の提案を提案する“2011年予算制御法案”に署名した。赤字削減合同特別委員会は2013年から2021年までの少なくとも1.2兆ドルの赤字削減目標を達成できず、いくつかの政府プロジェクトの自動削減を触発した。これらの削減には、2013年4月1日から施行された各年度に提供者に支払われる連邦医療保険総額が2%減少することが含まれており、その後の立法改正により、BBAを含め、追加の国会行動がとられない限り、2029年まで有効となる。2013年1月、オバマ総裁は、いくつかの医療サービス提供者に支払う医療保険をさらに減らし、政府が提供者に多額の支払いを取り戻す訴訟時効を3年から5年に延長する2012年の米国納税者救済法に署名した
また、米国は特殊薬品の価格設定に対する立法と法執行への興味もますます大きくなっている。そのため、アメリカ議会は数回の調査を行い、連邦と州立法を提出し、公布し、薬品定価の透明性を高め、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、政府計画の薬品精算方法を改革することを目的とした。連邦レベルでは、トランプ政権の2021年度予算提案には、薬品価格の引き下げ、競争の増加、削減を支援するための1350億ドルの手当が含まれている
自腹を切る
患者の薬品コストを下げ、患者がコストの低い模倣薬と生物類似薬を獲得する機会を増加させる。また、トランプ政権は以前、製薬業者の競争を増加させ、ある連邦医療保健計画の交渉力を増加させ、メーカーにその製品の価格を下げ、消費者が支払う薬品自己負担コストを下げるように奨励する追加の提案を含む薬品価格の引き下げと薬品自己負担コストの低減のための“青写真”や計画を発表した。衛生·公衆サービス部(HHS)はすでにその中のいくつかの措置についてフィードバック意見を求め、現有の権力に基づいて他の措置を実施した。例えば，CMSは2019年5月にMedicare Advantage計画が2020年1月1日からB薬剤に対する階段療法の一部を選択することを可能にする最終ルールを発表した。この最終規則は2019年1月1日に施行されたCMS政策の変化を編纂した。]いくつかの措置は発効するために追加の許可が必要かもしれないが、国会とトランプ政権は薬品コストを制御するために新たな立法、行政、および/または行政措置を求め続けると表明している。米国の個別州も、価格または患者の精算制限、割引、ある製品への参入の制限、マーケティングコストの開示および透明性措置を含む立法および実施により、場合によっては、他の国からの輸入と大量購入を奨励することを目的としている。
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カタログ表
また、2018年5月30日、2017年のTrickett Wendler、Frank Mongiello、Jordan McLinn、Matthew Bellina Right to Trial Act、またはRight to Trial Actと呼ばれ、法律に署名されました。他の事項以外に、この法律はある患者に連邦フレームワークを提供し、彼らが第一段階の臨床試験を完成し、FDAの許可を得た研究用新薬製品を獲得するために調査を行っていることを許可した。場合によっては、条件を満たす患者は、臨床試験に参加することなく、FDA拡大参入計画に従ってFDA許可を得ることなく治療を求めることができる。“試用権法案”によると，メーカーは条件を満たす患者にその製品を提供する義務はない
ACAおよび将来とりうる他の医療改革措置は，より厳しいカバー基準を招き，我々が受ける可能性のある任意の承認製品の価格に追加の下振れ圧力をもたらす可能性が予想される。連邦医療保険や他の政府が計画している精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。コスト抑制措置や他の医療改革を実施することは、私たちが収入を創出し、利益を実現することを阻止するかもしれないし、あるいは規制部門の承認を得たら、私たちの製品は商業化できないだろう
また，政府は新冠肺炎の大流行に対応するためにより多くの行動をとる可能性がある。例えば、2020年4月18日、CMSは、医療保健提供者が新冠肺炎疫病に対応する上で直面している挑戦を考慮して、ACA下の合格健康計画の発表者は品質データの収集と報告に関する活動を一時停止することができ、これらのデータは2020年5月から6月までの間に報告すべきであると発表した。
もし私たちが詐欺と乱用、健康情報のプライバシーと安全法を含む連邦と州医療保険法を守らなければ、私たちは重大な処罰に直面する可能性があり、私たちの業務、運営結果、財務状況、見通しは不利な影響を受ける可能性がある
製薬会社として、私たちが医療サービスの紹介をコントロールしたり、Medicare、Medicaid、または他の第三者支払者に請求書を発行したりすることはできません。いくつかの詐欺や乱用、および患者の権利に関連する連邦および州医療法律法規は、現在も将来も私たちの業務に適用されます。例えば、私たちは連邦政府と私たちが業務を行っている州の医療詐欺や虐待、患者のプライバシーに規制されるかもしれない。私たちの運営能力に影響を与える可能性のある法律には
  • 私たちのマーケティング実践、教育計画、価格設定政策、および医療提供者または他のエンティティとの関係を含む、私たちのビジネス活動を規範化する連邦反減税法規であって、要求、受け入れ、提供または報酬の支払いを禁止すること、直接または間接的に誘導または見返りとして、連邦医療保険および医療補助計画のような連邦医療計画に従って精算可能な項目またはサービスを推薦すること、または推薦することを含む反減税法規
  • 虚偽申告法と民事罰金法を含む連邦民事·刑事虚偽申告法であって、“虚偽申告法”は、個人が“密告者”として連邦政府を代表して訴訟を提起することを許可し、民事罰金法は、個人または実体が知られている場合に虚偽または詐欺的な医療保険、医療補助または他の第三者支払者の支払いクレームを提出または提出することを禁止する
  • 1996年の連邦健康保険携行性と責任法案、またはHIPAAは、他に加えて、詐欺の任意の医療福祉計画の実行または医療保健事項に関する虚偽陳述を禁止する新しい連邦民事·刑事法規を作成した
  • HIPAAは、2009年の“健康情報技術促進経済·臨床健康法”及びその実施条例の改正により、法律に拘束された実体及び個人、特定の医療保健提供者、健康計画及び医療情報交換センター、及びそれにサービスを提供する個人及び実体を含み、個人身分健康情報を使用又は開示する個人及び実体を含み、プライバシー、安全及び個人身分健康情報の送信に関するいくつかの要求を規定し、業務パートナーと呼ばれている
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カタログ表
  • “医師支払い陽光法案”は、ACAおよびその実施条例で定義されているように、教育病院、処方医および他の医療提供者への任意の“価値移転”を報告し、医師およびその直系親族および適用される共同購入組織が前のカレンダー年間に保有する任意の所有権および投資権益を報告することを含む、このような法律で定義された医師および教育病院とのいくつかの財務スケジュールをCMSに毎年報告することを要求する
 
 
 
  • 州および外国法律は、任意の第三者支払人(商業保険会社を含む)が精算する物品またはサービスに適用可能な反リベートおよび虚偽請求法のような上記の各連邦法律に相当し、州法律は、製薬会社が業界の自発的コンプライアンスガイドラインおよび連邦政府が公布した適用コンプライアンスガイドラインを遵守し、他の方法で医療保健提供者および実体に支払う可能性のあるお金を制限することを要求する；州法律は、医薬品メーカーに医師および他の医療保健提供者および実体への支払いおよび他の価値移転に関する情報を報告することを要求する；州法律は、薬品価格に関する情報を報告することを要求する。医薬品販売は、登録された州および地方法律を代表することを要求し、場合によっては健康情報のプライバシーおよび安全を管理する州および外国の法律であり、多くの法律は互いに大きく異なり、HIPAAに先を越されず、コンプライアンス作業を複雑化させることが多い。
 
 
 
これらの法律の広さ、および法定例外および利用可能な避難港の狭さのため、私たちのいくつかの商業活動は、私たちの医師との相談合意を含み、その中の一部の人は、そのサービスの補償として株または株式オプションを獲得し、そのような1つまたは複数のこのような法律の挑戦を受ける可能性がある。しかも、最近の医療改革立法はこのような法律をさらに強化した。例えば、ACAは他に加えて、連邦反リベート法規およびいくつかの刑事医療詐欺法規の意図要件を修正した。個人や実体はこの規制やそれに違反する具体的な意図を実際に理解する必要はない。また、“反リベート法”では、政府は、“虚偽申告法”の規定により、連邦“反リベート条例”違反による物品又はサービスのクレームが虚偽又は詐欺的クレームを構成することを含むと主張することができる
もし私たちのすべての候補製品が最終的に外国で販売されれば、私たちは似たような外国の法律法規の制約を受けるかもしれない
私たちの業務計画が適用された医療保険法に適合するように努力することは多くのコストに関連している。政府と法執行当局は、私たちの業務慣行は、詐欺や乱用または他の医療保健法律および法規を適用する現在または未来の法規、法規または判例法に適合していないと結論するかもしれない。もし私たちにこのような訴訟を提起し、私たちが自分の権利を弁護したり、維持することに成功しなかったら、私たちは行政、民事と刑事処罰、損害賠償、罰金、MedicareとMedicaid、返却、監禁、誠実な監督と報告義務のような米国連邦または州医療計画から除外され、私たちの業務を削減または再構築することを含む重大な処罰を受ける可能性があり、いずれも私たちの業務運営能力および財務業績に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。コンプライアンスプロジェクトは，これらの法律違反による調査·起訴のリスクを低減することができるにもかかわらず，これらのリスクを完全に解消することはできない。これらの法律に違反して私たちにとった行動は、たとえ私たちが弁護に成功しても、巨額の法的費用を招き、私たちの経営陣の業務運営への注意をそらす可能性があります。また、適用される連邦と州のプライバシー、安全、詐欺法律の遵守を実現し、維持することは費用が高いことが証明される可能性がある
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カタログ表
著者らの免疫腫瘍学候補製品は未来に生物模倣薬からの競争に直面する可能性がある
2009年の生物製品価格競争や革新法、またはBPCIAは、承認するための簡単な方法を提供しています
後続行動
生物製品です。BPCIAによると、バイオ類似製品の申請は、最初のブランド製品がBLAによって承認されて12年後にのみFDAの承認を得ることができる。しかし，米国議会はこの排他的期限を著しく短縮するためにBPCIAを修正する可能性があり，予想よりも早く模倣薬競争の機会を創出する可能性がある。また，このデータ排他性は，別の会社がオリジナルブランド製品と高度に類似した製品を開発し，自分のデータを生成して承認を求めることを妨げるものではない.データ排他性は，別の会社がイノベーター申請中のデータに依存して生体類似製品の承認を支援できないことを保証することしかできない.
私たちの知的財産権に関するリスクは
もし私たちまたは私たちのライセンシーが私たちの知的財産権を十分に保護または実行し、他人の特許権利を確保できなければ、私たちの知的財産権の価値は低下し、私たちの製品を商業化することに成功する能力は損なわれる可能性がある
私たちの成功、競争地位、そして将来の収入は、私たちの能力と私たちの許可者が私たちの製品、方法、プロセス、その他の技術の特許保護、商業秘密を含む機密情報の保護、第三者の私たちの独占権の侵害を防止し、第三者の独占権を侵害することなく運営する能力にある程度依存するだろう
これまで私たちは癌治療分野でPGEN技術に関連するいくつかのアメリカと外国の知的財産権の独占的権利を持っていました
Ad−RTS−IL−12
CAR+T，NKとTCR細胞療法は，当時MD Andersonで働いていたLaurence Cooper，M.D.，Ph.D.の実験室に由来している。PGENとの私たちのライセンス契約によると、PGENは権利がありますが、私たちが許可を得た特許および特許出願を準備、提出、起訴、維持する義務はありません。これらの行動に関連するいかなる費用も負担しなければなりません。PGENは私たちと交渉し、私たちに付与された特許および特許出願の状態を合理的に理解し、任意の関連書類や通信を提出する前に私たちと協議して私たちの意見を組み込む必要があります。合意によれば、PGENは、これらの特許および特許出願に対して提案される可能性のあるいかなる意見についても誠実に考慮して我々と協議することに同意しているが、私たちは私たちの意見を求めたり、従うことを保証することはできない。MD Andersonライセンスによれば、将来の出願および出願は、MD Anderson、PGEN、および私たちそれぞれの同意を得る必要があり、MD Andersonは、双方が私たちまたはPGENが直接起訴することができない限り、追加特許出願の準備および提出を制御する権利がある。合意によれば、MD Andersonは、これらの特許および特許出願に対して提示される可能性のある任意の合理的な意見を検討し、我々またはPGENに組み込むことに同意しているが、私たちは私たちの意見を求めるか、または従うことを保証することはできない。NCIとの特許ライセンス契約によれば、NCIは、特許出願または私たちに付与された特許を準備、提出、起訴、および維持する責任がある。合意に基づいて、NCIは、すべての特許出願または付与された特許を準備、提出、起訴、および維持する際に私たちと協議しなければならないにもかかわらず、私たちは私たちの意見を求めたり、従うことを保証することはできない。直接コントロールしなければ
入網許可
特許および特許出願については、PGEN、MD AndersonまたはNCI(状況に応じて)に依存して、特に起訴情報を公開できない可能性のある外国司法管轄区域ではいつでも起訴状況を通報してくれます。私たちは、私たち、PGEN、MD Anderson、NCIがアメリカと他の国でより多くの特許出願を提出すると予想している。しかし予測や保証はできません
  • 任意の特許は、第三者が私たちの特許を無効にする方法を見つけるか、または他の方法で私たちの特許を回避するかどうかを含む、競争相手に対する保護の程度および範囲を提供する
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カタログ表
  • 特許が発行されるかどうか
  • 他の人が主題が私たちの候補品に関連しているまたは関連していると主張する特許を取得するかどうかにかかわらず；または
  • 私たちが勝つか負けるかにかかわらず、私たちが訴訟や行政訴訟を起こす必要があるかどうかは、費用が高いかもしれない。
特許訴訟過程は高価で時間がかかり、私たちは合理的なコスト、適時、またはすべての司法管轄区域ですべての必要または望ましい特許出願を提出して起訴することができないかもしれない。我々は，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究開発成果で特許を申請できることを確認できない可能性もある.さらに、場合によっては、私たちは、第三者から許可された技術を含む特許出願の準備、提出、起訴、または特許を維持する権利がない。私たちはまた、許可された特許権を実行するために許可者の協力が必要である可能性があり、このような協力は提供されない可能性がある。したがって、このような特許および出願は、私たちの業務の最適な利益に合った方法で起訴され、強制されてはならない
バイオテクノロジーと製薬会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律と事実問題に関連しており、近年多くの訴訟のテーマとなってきた。さらに、外国の法律はアメリカの法律のように私たちの権利を保護しないかもしれないし、私たちはすべての主要市場で特許保護を求めたり得ることができないかもしれない。例えば，欧州特許法は米国法よりも人体治療法に対する特許性制限が多い。科学文献で発表された発見は往々にして実際の発見に遅れており、米国と他の司法管轄区の特許出願は通常、申請18ヶ月後に発表され、時には全く発表されないこともある
米国や他の国の特許法や特許法解釈の変化は，我々の知的財産権の価値を低下させたり，我々の特許保護の範囲を縮小したりする可能性がある。2011年9月、“ライシー·スミス米国発明法”または“ライシー·スミス法案”が法律となり、米国特許法にいくつかの大きな変化が生じた。このような変化は特許出願起訴方式に影響を与える条項を含み、特許訴訟に影響を与える可能性もある。また、米国最高裁判所は近年、いくつかの特許事件に対して裁決を下しているが、場合によっては入手可能な特許保護範囲を縮小するか、場合によっては特許権者の権利を弱めるかである。この一連の事件はいったん特許を取得した価値と私たちの将来の特許を得る能力に不確実性をもたらした。USPTOがLeahy-Smith法案を継続的に実施するにつれて、連邦裁判所はLeahy-Smith法案、特許を管理する法律と法規、および特許調達に関する規則が予測不可能な方法で変化する可能性があり、新しい特許を獲得したり、私たちの既存の特許と私たちが将来獲得する可能性のある特許を強制的に執行する能力を弱める可能性がある
私たちの研究と開発計画で使用されているいくつかの技術はすでに公共分野にある。さらに、私たちの多くの競争相手は、私たちの業務に関連する技術、成分、および使用方法について技術を開発し、特許出願を提出したか、または特許を取得し、私たちの所有または許可された特許出願、技術または候補製品とカバーまたは衝突する可能性がある。このような紛争は私たちが獲得できる特許の範囲を制限するかもしれないし、私たちの特許出願を却下させる可能性がある。米国および多くの外国司法管轄区の特許出願は、通常、提出後18ヶ月後に発表されるか、または場合によっては全く発表されないため、科学文献で発見された出版物は、実際の発見よりも遅れていることが多いため、私たちも私たちの許可者も、他の人が私たちが出願している特許が使用またはカバーしている技術の特許出願を提出または維持していないと判断することはできない
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カタログ表
私たちがこのようなアプリケーションを知らない場合。したがって、私たちは、私たちが私たち自身の特許または係属中の特許出願で最初に特許請求を提出した最初の発明であるか、または私たちがこのような発明のために最初に特許保護を申請した人であるかを正確に知ることができず、私たちが特許許可を得た人が最初に特許請求を提出した発明であるか、最初に特許出願を提出した人であるかを知ることもできない。したがって，我々の特許権の発行，範囲，有効性，実行可能性，商業的価値は高い不確実性を持っている.私たちの未解決および未来の特許出願は、私たちの技術または製品の全部または一部を保護するために、または他社が競争相手の技術および製品を商業化することを効果的に阻止するために、特許の発行を招くことができないかもしれない。米国や他の国の特許法や特許法解釈の変化は，我々の特許の価値を低下させたり，我々の特許保護の範囲を縮小したりする可能性がある。さらに、私たち自身が以前に提出した特許および出願またはPGEN MD AndersonまたはNCIの特許および出願は、私たちが後に取得した特許の範囲を制限するか、または後に提出された特許出願における特許請求を却下することをもたらす可能性がある。第三者が私たちの業務に関連する技術、構成および使用方法について特許出願または特許を提出し、私たちが所有または許可している特許出願、技術または候補製品、またはそれと衝突している場合、私たちは、そのような保護に挑戦し、そのような保護の影響を受けた私たちのプログラムを終了または修正すること、またはそのような第三者から許可を得ることができず、これらのライセンスは、許容可能な条項で提供できないか、または全く得られない可能性があるライセンスを取得することを要求される可能性がある
私たちが所有し許可された特許出願が特許の形で発表されても、それらの発表形態は私たちに何の意味のある保護も提供してくれず、競争相手が私たちと競争することを阻止したり、他の方法で私たちにどんな競争優位性を提供してくれたりしない。私たちの競争相手は類似または代替技術や製品を開発することで、私たちの所有または許可された特許を回避することができるかもしれません
非侵害行為
ふるまいをする。
特許の発行は、その発明性、範囲、有効性、または実行可能性に対して決定的ではなく、私たちが所有し、許可している特許は、米国および海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。このような挑戦は、独占的または経営の自由を失うこと、または特許主張の全部または部分的な縮小、無効、または実行できないことをもたらす可能性があり、これは、他人が類似または同じ技術および製品を使用することを阻止するか、またはそれを商業化する能力を制限するか、または我々の技術および製品の特許保護期間を制限する可能性がある。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちが持っている特許と許可された特許の組み合わせは、他社が私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない
もし私たちが私たちの機密情報の機密性を保護できなければ、私たちの業務と競争地位は損なわれるだろう
私たちの成功はまた、私たちの科学と技術者、私たちのコンサルタントと顧問、そして私たちのライセンシーと請負業者のスキル、知識、経験にかかっています。私たちの独自性を守るために
独自の技術
私たちの発明は特許を取得できないか、あるいは獲得できないかもしれません。私たちの競争地位を維持するために、私たちは商業秘密保護と秘密保護協定に依存しています。そのため、私たちの一般的な政策は、私たちの従業員、コンサルタント、コンサルタント、請負業者に合意を締結し、機密情報の開示を禁止し、適用された場合には、私たちの業務に重要な考え、発展、発見、および発明を開示および譲渡することを要求することである。これらの合意は私たちのビジネス秘密を十分に保護することができないかもしれない
独自の技術は
機密情報または他の固有情報は、そのような情報を不正に使用または開示する場合、または他人がそのような情報を合法的に開発する場合である。しかも、私たちはこのような合意に違反したどんな行動についても十分な救済措置を得ることができないかもしれない。私たちの貿易
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カタログ表
第三者はまた、我々の物理的またはコンピュータセキュリティシステムを破壊するような他の方法で機密または他の機密情報を取得することができる。一方が商業秘密や他の機密情報を不正に開示または流用する主張を強制することは困難であり，高価で時間がかかり，結果的には予測できない.しかも、米国国内外のいくつかの裁判所は商業秘密をあまり望んでいないか、または保護したくない。もし私たちの商業秘密や他の機密情報が競争相手によって合法的に取得または独立して開発された場合、私たちは彼らまたは彼らが情報を伝達する人がその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がないだろう。もし私たちのビジネス秘密があれば
独自の技術
私たちのビジネス秘密の価値や他の独自の情報が開示されています
独自の技術
他の所有権は深刻な被害を受けるだろうし、私たちの業務と競争地位は影響を受けるだろう。
第三者は知的財産権侵害には多くの時間とお金がかかると主張し、私たちの製品の開発や商業化を阻止する可能性がある
特許権を保護または執行するために、私たちは第三者に対して特許侵害訴訟を提起することができる。同じように、私たちは他の人たちに特許侵害を理由に起訴されるかもしれない。私たちはまた、発明優先権または発明派生妨害プログラムを決定すること、またはライセンス後審査、当事者間の審査、または私たちの特許権利要件を審査する特許可能な再審手順を含む、米国特許商標局によって行われる訴訟手続の影響を受ける可能性がある。さらに、付与された任意の外国特許は、外国司法管轄区において反対、無効、または撤回手続きの影響を受ける可能性がある。必要であれば、知的財産権訴訟の弁護と起訴費用が高く、技術·管理者の正常な責任を分散させる
私たちのビジネス成功は、私たちと私たちの協力者が第三者の独占権を侵害することなく、私たちの候補製品を開発、製造、マーケティング、販売する能力にかかっています。バイオテクノロジーと製薬産業では、かなり多くの知的財産権訴訟がある。私たちに対してこのような訴訟を提起していませんが、私たちは第三者の知的財産権を侵害していると判断されていませんが、私たちの製品や製品の使用が第三者特許を侵害しない保証はありません。私たちはまた関連する第三者特許や出願を決定できない可能性がある。例えば、2000年11月29日までに提出された出願およびその日後に提出されたいくつかの出願は、特許発行前に米国国外では提出されないが、依然として秘密にされるであろう。米国その他の地方における特許出願は，最初の出願から約18ヶ月後に公表され，この日は優先日と呼ばれる。したがって、私たちの製品または技術に関する特許出願は、私たちが知らずに他人によって提出されたかもしれない。さらに、いくつかの制限の下で、公表された係属中の特許出願は、私たちの製品または私たちの製品の使用をカバーするために、後で修正することができる
私たちの研究、開発および商業化活動、ならびに任意の製品候補またはこれらの活動によって生成された製品は、許可証または他の権利を持っていない特許または特許出願を侵害していると主張される可能性がある。特許は他の所有者の特許侵害からその所有者を保護しない。したがって、私たちの特許地位は私たちが他人の特許権を侵害していないという保証もできない
免疫腫瘍学領域の特許構造は特に複雑である。免疫腫瘍製品の成分、使用方法、製造方法に関する多くの米国および外国の特許および第三者が出願している特許出願が知られている。しかも、私たちが知らない分野の特許と特許出願があるかもしれない。PGEN MD Andersonと
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カタログ表
NCIは初期段階の技術であり，我々はこの技術を用いて製品を設計·開発している。有効で実行可能と考えられる任意の特許主張を侵害する可能性のある製品の開発を避けることを求めているにもかかわらず、私たちはそれができないかもしれません。また、免疫腫瘍学分野の特許および係属特許出願の請求範囲および数、ならびにそれに関連する複雑性および不確実性を考慮すると、第三者は、このような請求が有効かつ実行可能であると信じなくても、特許請求を侵害していると主張する可能性がある
特許侵害請求があれば、クレームの解決を保証することはできません。もしあれば、商業合理的な条項で関連製品をマーケティングし続けることができます。私たちはこのような行動を成功させるのに十分な資源がないかもしれない。もし私たちが参加した任意の侵害行為を弁護することに成功しなかった場合、あるいは無効または実行不可能と宣言された侵害特許を弁護することができなかった場合、私たちは巨額の金銭損害賠償を支払わなければならないかもしれない。もし侵害行為が意図的だと思われたり、影響を受けた製品の商業化と開発を停止または著しく延期することが要求された場合、賠償金額は2倍に増加する可能性がある
私たちまたは私たちの協力者に対して損害賠償を要求し、影響を受けた製品に関連する開発またはマーケティング活動を禁止しようとする任意の法的行動は、潜在的な損害賠償責任を負わせるだけでなく、影響を受けた製品の開発、製造、またはマーケティングを継続するために、私たちまたは私たちの協力者に許可証を取得することを要求する可能性がある。私たちは商業的に合理的な条項でそのような許可を得ることができないかもしれない
私たちが所有または許可している知的財産権に関連した訴訟で不利な裁決を下すことは、生物類似代替品や模造薬を含む私たちの製品の代替品の市場進出を可能にするかもしれない
私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって提出された様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある
発行された特許の定期維持費は、特許有効期間内にいくつかの段階で米国特許商標局および外国特許代理機関に支払われなければならない。米国特許商標局および各種外国政府特許機関は、特許出願過程において、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、およびその他の同様の規定を遵守することを要求する。多くの場合、適用規則に従って滞納金を支払うか、または他の方法で不注意を是正することによって失効を是正することができるが、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効され、関連法ドメインの特許権の一部または全部の喪失をもたらす可能性がある。特許または特許出願が放棄または失効される可能性のある不正事件は、規定された期間内に公式行動に応答できなかったことを含むが、これらに限定されない
支払いをしない
費用の問題と、それを適切に合法化して公式文書を提出することができなかった。この場合、私たちの競争相手が市場に参入する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
もし私たちが他人に製品や技術的権利を許可するいかなる合意にも違反したら、私たちは
私たちの業務に重要な許可権を失うかもしれないし、私たちの許可側からクレームを受ける可能性があります。
私たちは私たちの業務に重要な製品と技術の権利を許可し、私たちは未来にもっと多くの許可を得ることを望んでいる。例えば、我々は、PGENとのライセンスプロトコルおよびMD AndersonライセンスおよびNCIとの特許ライセンスプロトコルに基づいて特許および特許出願を独占的に許可する。これらの協定によると、私たちは一連の商業化と開発、再許可、特許権使用料、特許起訴と維持、保険、その他の義務の制約を受けています
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カタログ表
もし私たちがこれらの義務を履行できなかったり、私たちの許可合意に違反した場合、許可側は全体の許可を終了し、許可の独占的な性質を終了し、または私たちにクレームする権利があるかもしれません。このような終了またはクレームは、私たちの財務状況、運営結果、流動性、またはビジネスに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。私たちがこのような終了またはクレームに異議を唱えて最終的に勝訴しても、このような紛争は潜在的な製品の開発または商業化の遅延を招き、時間と高価な訴訟または仲裁を招く可能性がある。終了時に、私たちは私たちが開発した任意の関連知的財産権を許可者に許可することを要求されるかもしれない
さらに、場合によっては、私たちに許可された権利は、私たちに許可された許可者の第三者の権利だ。この場合、我々のライセンス者がそのようなライセンス下での義務を履行しない場合、ライセンス側とのライセンス契約下での権利は悪影響を受ける可能性がある
私たちは、私たちの従業員や私たちが彼らの知的財産権を流用したと主張したり、私たち自身の知的財産権の所有権を要求したりする第三者のクレームを受けるかもしれない
私たちの多くの従業員は以前、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む大学や他のバイオテクノロジーや製薬会社に雇われていた。私たちの従業員が独自の情報を使用しないように努力しているにもかかわらず
独自の技術
私たちのために働いている他の従業員のために、私たちは、これらの従業員または私たちが商業秘密または他の固有情報を含む任意のそのような従業員の前雇用主の知的財産権を使用または開示していると告発される可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。
また、私たちの政策は、知的財産権開発に参加する可能性のある私たちの従業員と請負業者が、このような知的財産権を私たちに譲渡する協定に署名することを要求していますが、実際に私たちが自分たちの知的財産権を開発しているすべての側とこのような合意を実行することができないかもしれません。私たちと彼らの譲渡協定は自動的に実行されないかもしれないし、違反される可能性があります。私たちは第三者にクレームをつけさせられたり、私たちが私たちの知的財産権の所有権とみなされていることを確認するために、私たちが提起するかもしれないクレームを弁護したりすることができます
もし私たちがこのようなクレームを起訴したり、弁護することができなければ、金銭的損害賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権や人員を失う可能性がある。このようなクレームの起訴や抗弁に成功しても、訴訟は巨額の費用を招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある
わが社に関係する他のリスク
*株価はずっと不安定で、変動が続く可能性があります
私たちの普通株の市場価格の変動は大きく、私たちはコントロールできない要素によって大幅に変動するかもしれません
  • 株式市場全体の価格と出来高が変動する
 
  • 他の生物製薬会社、特に抗癌薬を開発·商業化した会社の経営業績、業績、株式市場評価の変化
 
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カタログ表
  • 業界や経済全体の市況や傾向
  • 臨床前や臨床試験の結果
  • 私たちや他の人たちが開発した薬の安全性に対する国民の懸念は
  • 私たちが大衆に提供する可能性のある財務的または運営的予測、これらの予測のいかなる変化、または私たちはこれらの予測を満たすことができなかった
  • 証券アナリストのコメントや私たちの普通株の任意の証券アナリストの財務推定や格付けの変化を追跡したり、これらの推定に到達できなかったり、アナリストたちが私たちの普通株のカバーを開始または維持できなかったりする
  • 我々が米国証券取引委員会に提出した文書、および私たちの製品開発現状の公告、私たちまたは私たちの競争相手の技術革新または新治療製品の公告、協力協定に関する公告、および私たちまたは私たちの業務に影響を与える製品開発、訴訟および知的財産権に関する他の公告を含む、私たちまたは第三者のプレスリリースまたは他の公開公告に対する国民の反応
  • 政府の規制
  • FDAの製品候補BLA提出の承認に関する決定；
  • 私たちの普通株の活発な取引市場の持続可能性
  • 私たち、私たちの役員、役員、大株主は未来に私たちの普通株を売却します
  • 合併または買収取引公告；
  • 私たちはいくつかの株式指数に追加または削除します
  • 特許または他の独自の権利の開発；
  • 精算政策の変化
  • 競争相手は医療革新や新製品の公告を発表します
  • 私たちの上級管理職の変更を発表しました
  • 大流行、流行病または疾患の発生による状況、例えば、発生している新冠肺炎の大流行、または戦争およびテロ事件、自然災害、またはこれらの事件に対する反応を含む地政学的行動を含む一般的な経済、工業、政治および市場状況
  • 会計原則の変化
  • 私たちのアメリカ証券取引委員会の届出文書で詳細に説明されている他のリスク。
また、株式市場全体、特にナスダック世界精選市場と生物製薬会社は、極端な価格と出来高変動を経験することが多く、このような変動は、最近行われている新冠肺炎の大流行に関連する変動を含むこのような会社の経営業績と比例しないことが多く、これは多くの会社の株価下落を招いているが、それらの基本的なビジネスモデルや見通しは根本的に変わっていない。我々の実際の経営業績にかかわらず、潜在的な悪化した経済状況と進行中の新冠肺炎疫病に関連する他の不利な影響或いは事態の発展を含む広範な市場と業界要素は、私たちの普通株の市場価格にマイナス影響を与える可能性がある。本“リスク要因”の節で説明したリスクを含む、上記の任意のリスクまたは任意の広範な他のリスクを実現することは、私たちの普通株の市場価格に大きな負の影響を与える可能性がある。
多くのバイオ製薬会社の株価変動はこれらの会社の経営業績に関係なく、あるいは比例しない。過去、市場変動期間中、株式市場は証券集団訴訟を起こした。もし私たちが証券訴訟に巻き込まれれば、私たちは巨額のコストと私たちの資源を生むかもしれないし、経営陣の注意は私たちの業務から移ってしまうかもしれない
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カタログ表
私たちの定款とデラウェア州法律の反買収条項は私たちの買収をより困難にするかもしれません。これは私たちの株主に有利かもしれません
私たちは、会社の登録証明書や定款の条項、およびデラウェア州の法律の条項を改正して再記述することは、第三者が私たちを買収することを難しくするかもしれません。そうしても、私たちの株主に利益を与えます。これらの規定は、流通株数を増加させ、買収を阻害しようとしている者を制限し、株主特別会議を開催することができる者を制限するために、“空白小切手”優先株を発行することを許可している。また、デラウェア州会社法第203条は、企業合併が当該人が15%の所有権株式を取得する前または後に会社取締役会の承認を得ない限り、デラウェア州上場企業が少なくとも15%の普通株を有する側と企業合併を行うことを一般的に禁止している
3分の2
その株主の利益。第203条は、株主が彼らの最適な利益に適合すると認めることができる制御権変更を延期、延期、又は防止する効果がある可能性がある。
私たちは配当金を支払わないと予想されているので、あなたはあなたが株を売って利益を得ない限り、私たちの普通株に投資して何の収入も得ません
私たちは私たちの普通株に配当金を支払ったことがなく、私たちは予測可能な未来にも私たちは何の配当も支払わないと予想している。したがって、あなたが私たちの普通株の株式を売却した時にのみ、私たちへの投資はどんな見返りも達成することができます。もしあれば
私たちは純営業損失の繰越と税収控除を検討して将来の納税を減らす能力が制限される可能性があります
設立以来，我々の損失と我々が行った研究活動により，大量の純運営損失(NOL)と研究開発税収控除(R&D)が生じた。著者らは通常NOLと研究開発控除を繰り越して、今後数年間の納税負担を減らすことができる。しかしながら、NOLおよびR&D積分を使用する能力は、それぞれ1986年に改正された国内税法第382および383節またはこの法規の規則によって制限される。これらの条項は一般に“所有権変更”後のNOLと研究開発信用限度額の使用に制限されている。その他の事項を除いて、会社普通株の5%以上の株主(又は特定の株主集団)を直接又は間接的に所有又は間接的に所有している場合、又は“規則”第382条及びそれに基づいて公布された米国財務省条例により5%の株主の株主とみなされ、適用された試験期間内に、当該会社の株式に対する総所有率がこれらの株主が所有する株式の最低百分率よりも50ポイント以上増加した場合、所有権変更が発生する。所有権変更の場合，第382条は会社がNOL繰越で相殺できる課税所得額に年次制限を加え，第383条は会社が利用可能な業務控除(研究開発控除を含む)で繰越可能な税額に年次制限を加える
私たちは過去に382条で言及された“所有権変更”を経験したことがあり、将来私たちがこれ以上の所有権変更を経験しないことを保証することはできない。したがって、私たちのNOLと商業信用(研究開発信用を含む)は制限される可能性があり、私たちのNOLや研究開発信用が無料で使用する場合よりも早く、より大きな金額で納税する必要があるかもしれません
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カタログ表
もし証券および/または業界アナリストが私たちの業務に関する研究報告を発表し続けることができなかった場合、彼らが彼らの提案を変えた場合、あるいは私たちの運営結果が彼らの期待に達していなければ、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある
私たちの普通株の取引市場は、業界または証券アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告の影響を受けるだろう。1人以上のアナリストがわが社への報道を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、金融市場での可視度を失う可能性があり、逆に株価や取引量を低下させる可能性がある。また、今後のある時期には、我々の経営業績は証券アナリストや投資家の予想を下回る可能性が高い。もし私たちの1人以上のアナリストを追跡して私たちの株式格付けを下げた場合、あるいは私たちの運営結果が彼らの期待に達しなければ、私たちの株価は下落するかもしれない
*当社の主要株主、役員、および取締役は、当社に対してかなりの支配権を有しており、これは、お客様および他の株主が重大な企業決定に影響を与えることを阻止し、当社の普通株の市場価格を損なう可能性があります
2020年4月24日現在、私たちの役員、役員、私たちの5%以上の発行済み普通株を持っている人は、実益所有の総株式が発行された普通株の37.6%を占めています。これらの株主は、私たちの他の株主と利益の衝突がある可能性があり、一緒に行動すれば、彼らは、私たちの株主に承認された事項に提出された結果、取締役の選挙および罷免、および任意の合併、合併、または私たちのすべての資産の売却または売却を含む能力がある。したがって、このような所有権集中は、以下のように私たちの普通株の市場価格を損なう可能性がある
  • 制御権の変更を延期、延期、または阻止する
  • 私たちの合併、合併、接収、またはその他の業務統合を妨げる；または
  • 潜在的な買収者が買収要約を提出することを阻止したり、他の方法で私たちの統制権を獲得しようとしたりする。
*2019年12月31日現在の年次財務報告の内部統制には、重大な弱点が存在することが発見されており、将来的には、より多くの重大な弱点が発見される可能性があり、または他の方法では有効な内部制御システムが維持されない可能性があり、これにより、財務諸表に重大なミスが生じたり、当社の業務および証券取引価格に大きな悪影響を及ぼす可能性があります
私たちは改正された1934年の証券取引法、2002年のサバンズ-オクスリ法案、およびナスダック世界市場の規則と条例の報告要件を遵守しなければならない。2002年のサバンズ·オキシリー法404条によると、私たちの財務報告の内部統制のシステムとプロセス評価とテストを行い、私たちの経営陣が私たちの財務報告の内部統制の有効性を報告できるようにしなければならない。私たちはまた、私たちの独立公認会計士事務所に毎年、財務報告の内部統制に対する私たちの有効性について意見を発表するように要求されています
2019年12月31日までおよび12月31日までの年度の総合財務諸表を監査したところ、財務報告の内部統制に重大な欠陥があり、2020年3月31日現在も救済されていないことが分かった。重大な欠陥とは、財務報告の内部制御に欠陥或いは欠陥の組み合わせが存在し、著者らの連結財務諸表の重大なミス報告が合理的な可能性があり、適時に防止或いは発見できないようにすることである。実質的な弱点は設計と維持の有効な制御措置と関係があり、これらの制御措置は第三者の臨床試験費用のモニタリングと監督に関連する。具体的には、我々の内部制御は、記録される第三者コスト金額を正確かつタイムリーに評価するための合理的な保証を提供するように効率的に設計されていない
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カタログ表
私たちは実質的に弱い統制欠陥をもたらす根本的な原因を救済するための措置を制定して実行している。さらに私たちは
内部.内部
会計人員に対して訓練を行い、彼らが第三者臨床試験費用のモニタリングと監督に関する専門知識を持っていることを保証する。これらの制御措置の有効性を監視し続け、経営陣が適切だと思うさらなる変化を行う。
私たちが今まで取ってきた措置と、私たちが将来取る可能性のあるどんな措置も、私たちの財務報告の内部統制の重大な欠陥を解決するのに十分で、あるいは未来の潜在的な重大な欠陥を回避するのに十分であることを保証することはできません。もし私たちが財務報告の内部統制において既存または未来の重大な弱点を解決することができなければ、あるいは私たちが他の重大な弱点を発見すれば、私たちの財務報告の正確性とタイミングは不利な影響を受ける可能性がある。もし私たちが効果的な内部統制を維持できなければ、私たちは十分、正確、またはタイムリーな財務情報を持っていないかもしれないし、私たちはサバンズ-オキシリー法案の要求を含む上場企業としての報告義務を履行できないかもしれないし、私たちは今後の時期に私たちの財務業績を正確に報告することができないかもしれないし、アメリカ証券取引委員会、ナスダックまたはサバンズ-オキシリー法案が要求する時間枠でそれらを報告することができないかもしれない。適用された場合に“サバンズ-オキシリー法案”を遵守できなければ、米国証券取引委員会や他の規制機関の制裁や調査を受ける可能性もある。必要な新しいまたは改善された制御を維持または実施できなかったいかなる困難も、私たちがこれらの制御を実施する際に遭遇したいかなる困難も、私たちに他の重大な弱点や重大な欠陥を発見させ、私たちの報告義務を履行できなかったり、私たちの財務諸表に重大な誤報を招いたりする可能性がある。また、信頼できる財務報告を提供したり、詐欺を防止することができなければ、私たちの業務や運営結果が損なわれる可能性があり、投資家は私たちが報告した財務情報に自信を失う可能性があります
*将来の課税収入を相殺するために純営業損失を使用する能力は、制限される場合があります。
我々の純営業損失やNOL繰越は満期になって使用されていない可能性があり，その限られた期限や米国税法の制限により，上述したように将来の納税義務を相殺するためには利用できない。適用される米国税法によると、2017年12月31日までの納税年度に発生したNOLは、20年間の繰り越しのみを許可しています。コロナウイルス援助、救済、経済安全法案やCARE法案により改正された税法によると、2017年12月31日までの納税年度に発生した連邦NOLは無期限に繰り越すことができるが、連邦NOLの控除は限られている可能性があり、特に2020年12月31日以降に開始される納税年度である。各州がどの程度“税法”や“思いやり法案”を遵守するかは定かではない。CARE法案と以前の税金立法の影響は不確実であり、私たちの運営に不利になるかもしれない。
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カタログ表
項目2.未登録持分証券販売及び収益の使用
ない
項目3.高級証券違約
適用されません
プロジェクト4.鉱山安全情報開示
適用されません
項目5.その他の情報
ない
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カタログ表
項目6.展示品
         
展示品
番号をつける
 
  
説明する
         
 
    3.1
   
2006年4月26日にデラウェア州州務卿に提出された改訂及び再発行された登録者登録証明書(2006年4月26日に提出された登録者が現在報告している8−K表の添付ファイル3.1，米国証券取引委員会文書第000−32353号を引用することにより)。
         
 
    3.2
   
これまでに改訂された登録者規約(添付ファイル3.3を参照して登録者に組み込まれている現在の報告書の表格8−K，米国証券取引委員会アーカイブ番号000−32353，2005年9月19日提出)。
         
 
    3.3
   
改訂·再発行されたシリーズ1優先株の指定、優先及び権利証明書は、2016年7月1日にデラウェア州国務長官に提出された(2016年7月1日に提出された登録者が現在報告している8-K/A表の添付ファイル3.1、米国証券取引委員会文書第001-33038号を参照)。
         
 
  10.1
   
特許許可協定改正案は，登録者と国立癌研究所との間で行われ，日付は2020年1月8日である(添付ファイル10.22を参照して登録者に組み込まれた10−K表年次報告書は，米国証券取引委員会アーカイブ番号000−33038，2020年3月2日に提出される)
         
 
  31.1+
   
2002年サバンズ-オキシリー法第302節で可決された1934年“証券取引法”第13 a-14条または15 d-14条に基づく最高経営責任者の認証
         
 
  31.2+
   
2002年サバンズ-オキシリー法第302節で可決された1934年証券取引法第13 a-14条または15 d-14条に基づく首席財務官の認証
         
 
  32.1++
   
米国法第18編第1350条によると、2002年のサバンズ·オキシリー法第906条に基づいて可決された最高経営責任者及び最高財務官の証明書
         
 
101.INS+
   
連結されたXBRLインスタンス文書(このインスタンス文書は、そのXBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、対話データファイルには現れない)
         
 
101.SCH+
   
イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書
         
 
101.CAL+
   
インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書
         
 
101.DEF+
   
インラインXBRL分類Linkbase文書を定義する
         
 
101.LAB+
   
XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する
         
 
101.PRE+
   
インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント
         
 
104+
   
表紙相互データファイル-表紙相互データ内蔵XBRL文書または添付ファイル101に含まれる
 
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カタログ表
         
         
 
+
   
本局に提出します
         
 
++
   
1934年の証券取引法第18条(改正)については、本証明書は提出されていないとみなされ、または他の方法でこの条項の責任によって制約されており、参照によって1933年の証券法(改正された)または“1934年証券取引法”(改正日の前または後)に提出された任意の文書とみなされてはならず、文書中の任意の一般登録言語にかかわらず、使用されてはならない
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カタログ表
サイン
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した
     
ZIOPHARM腫瘍学会社
 
差出人：
 
ローレンス·J·N·クーパー
ローレンス·J.N·クーパー医学博士
最高経営責任者
(首席行政主任)
日付：2020年5月7日
 
差出人：
 
/s/Satyavrat Shukla
サティアヴラト·シュクラ
常務副総裁兼首席財務官
(首席財務官)
日付：2020年5月7日
 
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