アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，20549
表
(マーク1)
本四半期末まで
あるいは…。
依頼書類番号：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
(税務署の雇用主 識別番号) |
(
郵便番号と電話番号が含まれています
登録者は主に事務室の市外局番)を実行する
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル
|
取引コード
|
登録された各取引所の名称
|
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−Tルール405に従って提出されなければならないと規定されている各対話データファイルを電子的に提出したかどうかを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小報告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ |
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☒ |
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非加速ファイルマネージャ |
☐ |
比較的小さな報告会社 |
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新興成長型会社 |
新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する。ガンギエイ
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい：
2021年7月31日現在、登録者普通株の流通株数は0.001ドルで、額面は
前向き陳述に関する警告説明
このForm 10-Q四半期報告書は、私たちの現在の信念と予想に基づく前向きな陳述を含む。これらの前向き表現は、すべての前向き表現がこれらの識別語を含むわけではないが、“予想”、“信じ”、“推定”、“予想”、“予測”、“意図”、“可能”、“計画”、“プロジェクト”、“目標”、“将”などの類似の意味の語および用語を伴う可能性がある。これらの陳述は既知および未知のリスク、不確定性および他の要素に関連し、私たちの実際の結果、活動レベル、業績または成果はこれらの前向き陳述と明示的または暗示的な情報とは大きく異なる可能性がある。私たちは本四半期の報告書に含まれるすべての展望的な陳述が合理的な基礎を持っていると信じているが、これらの陳述は私たちが現在知っている事実と要素と私たちの未来に対する期待に基づいていて、私たちはこのような事実と要素を決定することができないということを想起させます。
本四半期報告書の展望的な陳述は、以下の説明を含むが、これらに限定されない
本四半期報告書のForm 10-Qに関する任意の前向きな陳述は、既知および未知のリスク、不確実性要因、およびその他が私たちの実際をもたらす可能性がある、未来の事件または私たちの将来の財務パフォーマンスに対する私たちの現在の見方を反映している
2
これらの展望性表現の中で明示的或いは暗示的な結果、業績或いは業績は未来の結果、業績或いは業績と実質的な差がある。他に加えて、実際の結果が現在の予想と大きく異なることをもたらす可能性のある要因は、第2の部分1 Aの項に列挙された要因を含む。リスク要因“および本四半期報告書10-Q表の他の部分。このような不確実性を考慮して、あなたはこのような前向きな陳述に過度に依存してはいけない。法的要求がない限り、私たちは未来に新しい情報があっても、これらの前向きな陳述を任意の理由で更新または修正する義務がない。
会社推薦人についての説明
このForm 10−Q四半期報告では、“ジオパム”、“会社”、“私たち”、“私たち”とはZIOPHARM腫瘍学会社とその子会社を指す。
商標に関する説明
本四半期報告でForm 10-Q形式で出現したすべての商標，商号，サービスマークは，それぞれの所有者の財産である.
我々の業務に関する選定リスクの概要
私たちの業務は重大な危険と不確実性に直面している。以下のいずれかのリスクが発生すれば、私たちの業務、財務状況、経営結果は重大な悪影響を受ける可能性があります。あなたはこの四半期報告書第I部分1 A項“リスク要因”の節での私たちのリスク要因の全面的な議論を慎重に検討し、考慮しなければならない。より重大なリスクには以下のリスクが含まれています
3
4
ZIOPHARM腫瘍学会社
カタログ表
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ページ |
第1部-財務情報 |
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第1項。 |
財務諸表 |
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2021年6月30日現在(監査なし)及び2020年12月31日現在の貸借対照表 |
6 |
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2021年6月30日と2020年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の営業レポート(未監査) |
7 |
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2021年6月30日と2020年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の株主権益報告書(監査なし) |
8 |
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2021年6月30日と2020年6月30日までの6ヶ月間現金フロー表(監査なし) |
10 |
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財務諸表付記(監査なし) |
11 |
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第二項です。 |
経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 |
24 |
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第三項です。 |
市場リスクの定量的·定性的開示について |
32 |
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第四項です。 |
制御とプログラム |
32 |
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第II部--その他の資料 |
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第1項。 |
法律訴訟 |
34 |
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第1 A項。 |
リスク要因 |
34 |
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第二項です。 |
未登録株式証券販売と収益の使用 |
62 |
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|
第三項です。 |
高級証券違約 |
62 |
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|
第四項です。 |
炭鉱安全情報開示 |
62 |
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|
五番目です。 |
その他の情報 |
62 |
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|
第六項です。 |
陳列品 |
63 |
5
第1部-財務情報
項目1.財務諸表
ZIOPHARM腫瘍学会社
貸借対照表
(未監査)
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
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六月三十日 |
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十二月三十一日 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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売掛金 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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財産と設備、純額 |
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使用権資産 |
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預金.預金 |
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他の非流動資産 |
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総資産 |
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$ |
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$ |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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$ |
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費用を計算する |
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賃貸負債--今期の部分 |
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流動負債総額 |
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賃貸負債--非流動部分 |
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総負債 |
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引受金及び又は有事項(付記7) |
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株主権益： |
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普通株、$ |
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追加実収資本 |
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赤字を累計する |
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( |
) |
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( |
) |
株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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$ |
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||
付記は監査されていない中期財務諸表の構成要素だ。
6
ZIOPHARM腫瘍学会社
運営説明書
(未監査)
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
|
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6月30日までの3ヶ月間 |
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6月30日までの6ヶ月間 |
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||||||||||
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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運営費用： |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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その他の収入，純額 |
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純損失 |
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( |
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1株当たりの基本と償却純損失 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
基本と希釈後の1株当たり純損失を計算するための加重平均普通株が発行された |
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||||
付記は監査されていない中期財務諸表の構成要素だ。
7
ZIOPHARM腫瘍学会社
株主権益変動表
2021年と2020年6月30日まで6ヶ月
(未監査)
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
2021年6月30日までの3ヶ月 |
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普通株 |
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その他の内容 |
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積算 |
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合計する |
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株 |
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金額 |
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2021年3月31日の残高 |
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株に基づく報酬 |
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従業員株式オプションの行使 |
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制限株奨励 |
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ログアウト制限普通株 |
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純損失 |
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( |
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2021年6月30日の残高 |
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$ |
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( |
) |
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$ |
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付記は監査されていない中期財務諸表の構成要素だ。
2021年6月30日までの6ヶ月間 |
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普通株 |
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その他の内容 |
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積算 |
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合計する |
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株 |
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金額 |
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2020年12月31日残高 |
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株に基づく報酬 |
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従業員株式オプションの行使 |
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制限株奨励 |
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ログアウト制限普通株 |
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純損失 |
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2021年6月30日の残高 |
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$ |
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) |
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付記は監査されていない中期財務諸表の構成要素だ
8
ZIOPHARM腫瘍学会社
株主権益変動表の継続
2021年と2020年6月30日まで6ヶ月
(未監査)
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
2020年6月30日までの3ヶ月間 |
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普通株 |
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その他の内容 |
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積算 |
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合計する |
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株 |
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金額 |
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2020年3月31日の残高 |
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株に基づく報酬 |
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従業員株式オプションの行使 |
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純損失 |
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2020年6月30日の残高 |
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( |
) |
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付記は監査されていない中期財務諸表の構成要素だ。
2020年6月30日までの6ヶ月間 |
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普通株 |
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その他の内容 |
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積算 |
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合計する |
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株 |
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金額 |
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2019年12月31日の残高 |
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株に基づく報酬 |
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従業員株式オプションの行使 |
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発行制限普通株 |
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公開発行に関する普通株を発行し、手数料と費用を差し引いた純額は#ドルです |
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市場発行に関する普通株を発行し，手数料を差し引いて純額は$とする |
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純損失 |
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2020年6月30日の残高 |
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付記は監査されていない中期財務諸表の構成要素だ。
9
ZIOPHARM腫瘍学会社
現金フロー表
(未監査)
(単位：千)
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6月30日までの6ヶ月間 |
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2021 |
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2020 |
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経営活動のキャッシュフロー： |
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純損失 |
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純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
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減価償却 |
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株に基づく報酬 |
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(増加)減少： |
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売掛金 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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使用権資産 |
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他の非流動資産 |
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増加(減少)： |
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売掛金 |
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費用を計算する |
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賃貸負債 |
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経営活動のための現金純額 |
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投資活動によるキャッシュフロー： |
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財産と設備を購入する |
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投資活動のための現金純額 |
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資金調達活動のキャッシュフロー： |
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株式オプションを行使して得られる収益 |
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公開発行に関する普通株を発行し，純額 |
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普通株の発行は市場での発行と関係があり，純額 |
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融資活動が提供する現金純額 |
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現金および現金等価物と制限的現金純増加 |
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期初現金及び現金等価物 |
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期末現金と現金等価物 |
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キャッシュフロー情報の追加開示： |
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売掛金と関連売掛金を計上する |
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付記は監査されていない中期財務諸表の構成要素だ。
10
ZIOPHARM腫瘍学会社
財務諸表付記
(未監査)
1.ビジネス
概要
ZIOPHARM腫瘍学会社は、ここでは“ZIOPHARM”あるいは“会社”と呼ばれ、生物製薬会社であり、独立或いはパートナーとの各種免疫腫瘍療法の開発、買収と商業化を求めている。
これまで、同社の業務は主に研究と開発を行い、資金を集めてこれらの努力に資金を提供してきた。2021年5月、同社は再発性多形性神経膠芽腫の治療のための我々の既存の制御されたIL-12臨床計画を段階的に終了することを発表した。同社はこの計画のためのパートナーを探し続け、この技術と私たちの細胞治療計画との間の潜在的な相乗効果を探索し始めている。2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月以内に、この計画に基づいて発生するコストは取るに足らない。同社の財政年度は12月31日に終了する。
2003年の設立以来、同社は赤字状態が続いており、経常的な運営収入はない。同社は、予見可能な将来、赤字が続くと予想している。2021年6月30日現在、同社は約
会社の改訂および再記載された会社登録証明書の発行3
陳述の基礎
添付されている監査されていない中期財務諸表は、米国証券取引委員会または米国証券取引委員会の規則と規定に基づいて10-Q表の説明に従って作成される。米国公認の会計原則によって要求されるいくつかの情報および付記開示は、これらの規則および条例に従って濃縮または省略されている。
経営陣は、添付されている監査されていない中期財務諸表は、中間業績を公平に陳述するために必要なすべての調整(正常かつ恒常的な調整)を反映していると考えている。監査されていない中期財務諸表は、監査された2020年12月31日までの年度財務諸表とその付記とともに読まなければならない。これらの財務諸表は、2021年3月1日に米国証券取引委員会に提出された2020年12月31日までの10-K表年次報告または年次報告に含まれる。
年末貸借対照表データは監査された財務諸表から来ているが、アメリカ公認会計原則要求のすべての開示は含まれていない。
2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の運営報告書に開示された結果は、2021年の財政年度全体の予想結果を示すとは限らない。
予算の使用
米国で一般的に受け入れられている会計原則に従って財務諸表を作成し、財務諸表の日に報告された資産および負債額、開示または資産および負債、および報告期間内に報告された収入および費用に影響を与えるために、管理層に推定および仮定を要求する。同社はこれらの推定を定期的に評価しているにもかかわらず、実際の結果はこれらの推定とは異なる可能性がある。推定された変化は、それらが知られている期間に記録される。
11
同社が財務諸表を作成する際に使用する最も重要な見積もりと判断は、
新冠肺炎の大流行の影響
新冠肺炎疫病が持続する情況下で、会社は業務連続性計画を実施し、新冠肺炎疫病がその業務と運営に与える影響に対応と軽減することを目的とした。同社は引き続き新冠肺炎の世界的な大流行が患者、医療提供者と従業員に与える影響、会社の運営とその商業パートナーと医療コミュニティの運営を評価している。新冠肺炎疫病に対応するため、同社はすでにその場所で政策を実施し、その人員が新冠肺炎に接触するリスクを低下させ、任意の特定の研究開発実験室の従業員数を制限し、非実験室機能に対して在宅勤務政策を実行し、同時に自発的にワクチン接種と自発的にワクチン接種データを共有することを奨励する。新冠肺炎疫病の同社の業務、臨床開発と監督管理仕事及び普通株価値に対する影響の程度は高度な不確定と現在自信が予測できない未来の事態の発展に依存し、例えば疫病の最終持続時間、旅行制限、隔離、社会距離と企業閉鎖の要求、及び全世界が取ったこの疾病の制御と治療行動の有効性に依存する。全世界経済の減速、全世界の医療システム全体の中断及び新冠肺炎疫病に関連するその他のリスクと不確定性は会社の業務、財務状況、運営業績と成長の将来性に重大な不利な影響を与える可能性がある。
後続事件
会社は貸借対照表の日からこれらの財務諸表の発表日までの後続事件を評価した。以下に開示する者を除いて、当社はその財務諸表または開示に影響を与える重大な後続事件は何もない
2021年8月6日、当社は貸手と信用及び担保協定(“定期融資協議”)を締結した。定期ローン協定は初期定期ローンを#ドルと規定している
2.融資
2020年2月公開
二零二年二月五日、当社はジェフリーと販売契約を締結し、発行と販売に関連しています
今回の発行は，会社がこれまで米国証券取引委員会に提出したS-3 ASR表(第333-232283号文書)の有効登録声明とその目論見書の補編に基づいて行った.引受業者が購入した
2020年3月10日、引受業者は追加購入を行使した
12
集合貿易市場施設
2019年6月、当社は代理であるJefferies LLCまたはJefferiesと公開市場販売契約を締結し、この合意により、当社はJefferiesを通じて合計1，000，000，000ドルまでの普通株式を時々Jefferiesを通して発売することができる。株式は、会社がS-3 ASR表形式で提出した有効登録声明(第333-232283号文書)に基づいて売却され、これまで米国証券取引委員会に提出された場合と同様である。
2020年6月3日までの6ヶ月間、当社は販売しました
2021年6月30日までの6ヶ月間に
3.主な会計政策の概要
会社の年次報告書で会社の重要な会計政策が決定された。年次報告書を提出して以来、以下に述べる以外に、これらの政策は実質的に変化していない。
新会計公告
4.公正価値計測
会社は公正価値計量を採用してその金融資産と負債に対して会計処理を行う。権威的な会計基準は公正価値を定義し、公認会計原則に基づいて公正価値を計量する枠組みを構築し、公正価値計量の開示を強化した。公正価値は、計量日市場参加者間の秩序ある取引において、資産または負債が元金または最も有利な市場で負債を移転するために徴収または支払いされる交換価格として定義される。公正価値を計量するための推定技術は，観察可能な投入を最大限に利用し，観察不可能な投入を最大限に減少させなければならない。公正価値レベルは3つのレベルの投入に基づいており、そのうちの最初の2つは観察可能であると考えられ、最後の1つは観察不可能であると考えられ、公正価値を計量するために使用することができ、以下に示すようになる
2021年6月30日と2020年12月31日まで、公正価値に応じて恒常的に計量された資産と負債は以下の通り
(千ドル) |
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報告日の公正価値計量使用 |
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(千ドル) |
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報告日の公正価値計量使用 |
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説明する |
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締め切りの残高 |
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見積もりはありますか |
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大切な他の人 |
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意味が重大である |
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資産： |
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現金等価物 |
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現金等価物は、活発な市場でオファーされた短期米国国庫通貨市場共同基金における預金であり、1級資産に分類される。
5.1株当たり純損失
1株あたりの基本純損失の計算方法は，当期発行普通株の加重平均株式数を純損失で割ることである
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六月三十日 |
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2021 |
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2020 |
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株式オプション |
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誘導性株式オプション |
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無帰属制限株 |
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株式承認証 |
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6.関連先取引
Precigen/PGENとの連携
当社は、2018年12月31日までの年度内に、PGEN治療会社またはPrecigen Inc.またはPrecigen(前身はIntrexon Corporation)の完全子会社PGENと独占許可合意(付記7)を達成した。
PGENとMD Andersonと協力して
2015年1月13日、当社はPrecigenと共にMD AndersonとMD Andersonライセンス(Precigenをその後PGENに譲渡)を締結した。MD Andersonライセンスによると、当社はPGENと共同で、新規CAR T細胞療法、非ウイルス遺伝子転移システム、遺伝子修飾および/または免疫細胞および他の細胞治療法の増殖、ナチュラルキラー細胞およびTCRに関する技術を含むMD Andersonが所有し、許可するいくつかの技術のグローバル独占許可を持っており、これらの技術はローレンス·クーパーの実験室から来ており、2015年5月から2021年2月まで会社の最高経営責任者を務め、MD Anderson終身科学教授を務めている。MD Andersonライセンスを締結する一部の代価として、会社はMD Andersonに合計を発行した
当社は2021年および2020年6月30日までの6ヶ月間、MD Andersonに何の支払いもしていません。本契約に関連する総支払総額は$
Vineti Inc.と連携する.
2020年7月9日、会社はVineti，Inc.またはVinetiとプライマリサービス契約および作業説明書を締結した。プロトコルによると、Vinetiは、会社TCR-T臨床プロジェクトの注文、細胞収集、および製造プロセスを調整および調整するためのソフトウェアプラットフォームを開発している。ハイジ·ヘイガンは2019年6月に会社役員の一員となり、2021年2月25日に臨時最高経営責任者となり、Vinetiの共同創業者と元幹部である。2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月以内に、会社が記録した費用は約$です
TriArm Treateutics/Eden Biocellと合弁企業を設立
2018年12月18日、当社はTriArm Treateutics、Ltd.，またはTriArmとフレームワーク合意を締結し、合意に基づいて、いくつかの薬物の臨床開発と商業化をリードするために、Eden Biocell、Ltd.，またはEden Biocellを発売することに同意した
14
眠りの美人--生成したCAR−T療法は単独の許可プロトコルで述べた。エデン生物電池は人民Republic of China(マカオと香港を含む)、台湾と韓国の合弁企業である。同社はエデン生物細胞にCD 19 CD 19抗原に対する第三世代睡眠美人産生CAR−T療法の大中国における権利を許可した。Eden Biocellは当社とTriArmが二分して持ち、双方が意思決定権を共有している。TriArmは$を貢献した
2021年6月30日および2020年6月30日までの6カ月間、エデン生物細胞は純損失を記録し、当社はその運営に資金を提供することを承諾しなかった。
7.支払いの引受およびまたは事項
許可協定
PGEN治療会社と独占許可合意に達しました
2018年10月5日、会社はPGENと独占ライセンス契約またはライセンス契約を締結しました。当社とPGENの間では、ライセンス契約の条項が以下の条項に置き換えられ、置換されている：(A)当社とPrecigenの間で2011年1月6日に締結された特定の独占チャネルパートナー協定、2011年9月13日に発効した独占チャネルパートナー協定第1修正案、2015年3月27日に発効した独占チャネルパートナー協定第2修正案、2016年6月29日に発効した独占チャネルパートナー協定第3修正案、その後PrecigenからPGENに譲渡される協定。(B)PrecigenによってPGENに譲渡されたZIOPHARM、PrecigenおよびARES Trading S.A.またはMerck KGaAの子会社Ares Tradingまたはメルクの間で2015年3月27日に施行されたいくつかの許可および協力協定またはAres Tradingプロトコル、またはAres Tradingプロトコル、(C)会社、PrecigenとMD Andersonとの間のいくつかの許可協定に従って、発効日は2015年1月13日、またはMD Anderson許可であり、この許可はその後Precigenによって譲渡され、PGENが負担し、2018年1月1日から発効する。並びに(D)当社、PrecigenとMD Andersonとの間の発効日が2015年8月17日であるいくつかの研究及び開発協定、又は研究及び開発協定、及びその任意の修正案又は作業説明書。
ライセンス契約の条項によると、PGENは、PGENのRheoSwitchを使用する製品を世界的に独占的に研究、開発および商業化する権利を付与している®遺伝子スイッチ、またはRTSと呼ばれる®IL-12製品と呼ばれる癌治療用製品、(Ii)癌治療のためのCD 19のための自動車製品、CD 19製品と呼ばれる製品、および(B)癌治療のための第2の標的であるが、Ares Tradingプロトコルに従ってこのような目標を追求する権利によって制限され、(Iii)T細胞受容体、またはTCR、新しい抗原のために設計された癌治療のための製品。PGENはまた，以下に関連するある特許のグローバル独占，印税負担，再許可可能な許可を同社に付与した寝美人癌治療のための新しい抗原と抗原を共有するTCR製品を研究、開発、商業化し、TCR製品と呼ばれる。
同社は独自にがん治療の独占ライセンス製品のすべての研究·開発·商業化を担当している。同社はIL-12製品、CD 19製品、TCR製品の開発と商業化に商業的に合理的な努力を要求されている。
PGENが付与したライセンスとその他の権利を考慮して，会社はPGENに毎年#ドルのライセンス料を支払う
同社は記念碑的な支払いも行い、総額は追加の$に達する
PGENは、PGEN自動車製品の販売から得られた純売上高の特許権使用料を会社に支払い、下位から1桁まで様々で、最高で$に達する
2021年6月30日と2020年6月30日までの3ヶ月間で
15
.の間に2020年6月30日までの6ヶ月間。2021年6月30日現在、会社にはPGENが提供するサービスに関連する未済債務は何もない。2020年12月31日までに会社は
ライセンス契約-テキサス大学MDアンダーソンがんセンター
2015年1月13日、当社はPrecigenと共にMD AndersonとMD Andersonライセンス(Precigenをその後PGENに譲渡)を締結した。MD Andersonライセンスによると、同社はPrecigenと共に、新規CAR T細胞療法、非ウイルス遺伝子転移システム、遺伝修飾および/または免疫細胞および他の細胞療法方法の増殖、ナチュラルキラー細胞またはNK細胞およびTCRに関連する技術を含むMD Andersonが所有し、許可するいくつかの技術のグローバル独占ライセンスを有しており、これらの技術は、会社の最高経営責任者であったローレンス·クーパーの実験室から来ている
MD Anderson許可の有効期限は、(A)MD Anderson許可によるすべての特許が満了したとき、または(B)MD Anderson許可の日の20周年に満了するが、MD Anderson許可の期限が満了した後、当社とPGENは、その下で許可された知的財産権を使用するために、全額納付、印税免除、永久、撤回不可能および再許可可能な許可を持つことを前提としている。MD Andersonの許可日から10年後、90日間の治療期間内に、MD AndersonはMD Anderson許可を非独占許可に変換する権利があり、ZIOPHARMとPGENがケースベースで商業的に合理的な努力を使用して許可された知的財産権を商業化していない場合。MD Andersonライセンスの日から5年後、180日の治療期間内に、MD Andersonは、企業およびPGENがそのような融資プロトコルまたは契約における職務調査要件に適合しない場合、政府によって資金援助または第三者契約によって拘束された特定の技術に対するMD Andersonのライセンスを終了する権利があるであろう。我々とPGENが書面通知を受けてから60日以内に重大な違約行為を是正しなければ，MD Andersonも書面で合意を終了することができる.また、MD Andersonライセンスは、当社とPGENで何らかの倒産事件が発生した場合に終了し、当社、PGEN、MD Andersonの相互書面合意で終了することができます。
2015年8月17日、当社、PrecigenおよびMD Andersonは、MD AndersonがMD Andersonライセンスの条項に基づいて、いくつかの既存の研究プロジェクトおよび関連技術権利の範囲およびプロセスを譲渡すること、および将来的に協力して新しい研究および進行中の研究プロジェクトを研究および開発する条項および条件を正式に決定するために、研究開発または2015年合意を締結した。
2015年の合意に基づき、会社、Precigen、MD Andersonは、新しい研究計画を監督し、管理するための共同指導委員会を設立した。PGENとのライセンス契約により，当社とPGENはPGENがライセンス契約日後に共同指導委員会に参加しないことに同意した.MD Andersonライセンスの規定によると，会社は研究·開発プロトコルの下での研究計画を支援する研究·開発活動に3年間資金を提供し，金額は$以上である
当社は2021年および2020年6月30日までの3ヶ月および6ヶ月以内にMD Andersonに何の支払いもしていません。MD Andersonは、費用および将来のコストを相殺するために使用できる現金リソースの純残高は#ドルです
2019年10月22日、当社はMD Andersonと2019年の研究開発協定または2019年の合意を締結しました。この合意に基づき、双方は当社についての寝美人免疫療法
16
この計画は非ウイルス遺伝子転移を用いてT細胞に安定的に発現し、臨床で新しい抗原特異的TCRを評価する。2019年の合意に基づき、双方は協力して会社のTCRライブラリを拡大し、臨床試験などのプロジェクトを行う。
会社は2019年の合意に従って開発されたすべての知的財産権を持ち、プロトコルに従って非ウイルス遺伝子転移技術を使用して生産された腫瘍学製品のすべての知的財産権を保持します寝美人技術同社はすでにMD Andersonに腫瘍学分野以外のこのような知的財産権の独占許可と，ウイルス遺伝子転移技術を用いて製造した自己TCR製品の開発·商業化の独占許可と，ウイルスに基づく技術を用いて製造した同種異体TCR製品の非独占許可を付与している。
同社は2021年1月1日からMD Andersonに合計$を返済することに同意した
2019年の合意の実行について、当社はMD Andersonに株式承認証を発行して購入します
国立がん研究所との許可協定
同社は2019年5月28日、米国国立がん研究所(NCI)と特許ライセンス契約または特許ライセンス契約を締結した。特許ライセンスによれば、同社は特定の知的財産権を有する全世界独占ライセンスを有し、患者由来(自家)の末梢血液T細胞治療製品を開発および商業化することができ、これらの製品は、トランスポゾン媒介遺伝子転移によって変異KRAS、TP 53およびEGFRに反応するTCRを発現する。さらに、特許許可によれば、同社は、非ウイルス遺伝子転移によって設計されたTCRを発現する自己体外周囲血液T細胞治療製品、およびいくつかの追加製造技術の非独占的グローバル許可を開発および商業化するために、いくつかの製造技術の知的財産権に対して独占的な世界的許可を有する。
特許許可の条項によると、会社はNCIに総額ドルの現金支払いを支払う必要があります
2020年1月8日、同社は変異KRASとTP 53に反応する追加のTCRを含むTCRライブラリーを拡大する特許許可証修正案に署名した。
特許許可の条項はまた、会社にNCIの最低年間使用料を支払うことを要求し、金額は$
2020年9月28日，会社は特許ライセンス協定の第2回改訂を行い，TCRライブラリをより多くのTCRを含むように拡張した。
4月16日、同社は特許許可協定を3回目の改訂を行い、許可権利の終了、修正、および放棄に関する条項を修正した。
2021年5月4日、同社は特許許可協定を4回目の改訂を行い、より多くのTCRを含むTCRライブラリを拡大した。
同社は特許製品に関する臨床·規制基準の達成に成功した後、業績に応じて金を支払うことも求められている。潜在的基準支払総額は$
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また、特許製品がある純売上高で計算した総純売上高が$を超えない場合、当社はNCI一括基準支払いを要求されます
事前に終了しない限り、特許許可は、特許権に含まれる最後の特許が満了したときに失効する
2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の間に、会社は$を支出しました
国立がん研究所との協力開発協定(CRADA)
2017年1月10日、同社はNCIとCRADAを締結し、養子細胞転移やACTに基づく免疫療法の開発に使用することを発表した寝美人トランスポゾン/トランスポゾン系発現TCRsによる固形腫瘍治療CRADAの主な目標は，進行癌患者のために非ウイルス遺伝子修飾を用いた自己末梢血リンパ球またはPBLのACTを開発·評価することである寝美人患者の癌において発現される新しい抗原を認識することができるTCRを発現するシステム。CRADAによる研究はNCI外科支部長Steven A.Rosenberg医学博士が同社と協力して指導する。2019年2月、会社はNCIのCRADAと2年間延長し、ドルの追加投入を約束した
特許と技術ライセンス契約−テキサス大学MDアンダーソンがんセンターとテキサスA&M大学システム
2004年8月24日，会社はMD AndersonとテキサスA&M大学システムと特許と技術ライセンス契約を締結し，会社はこの2つのシステムを総称して許可側と呼んでいる。この協定によると、同社は、人間および動物の使用のために、2種類の有機兵器薬(水および脂質基)を製造および商業化する権利(米国および外国特許および特許出願、ならびに関連する改善および技術的ノウハウを含む)を世界的に独占的に取得する権利を取得した。水性有機軍火薬のカテゴリーはダリーナヘパリンを含む。
契約条項によると、会社はいくつかの他のマイルストーンを実現する際に許可者に異なる金額の追加金を支払うことを要求される可能性があり、累積すると追加の$が高くなる可能性があります
Solasia Pharma K.K.との協力協定。
2011年3月7日、同社はSolasia Pharma K.K.またはSolasiaと、2014年7月31日に独占グローバルライセンスを含むライセンスおよび協力協定を締結した。ライセンスと協力プロトコルにより，会社はSolasiaに独占許可を与え，静脈と経口形式のDarinparsinおよび関連する有機ヒ素分子を開発·商業化し，ヒト使用のすべての適応に用いている。
ASライセンスの対価格として，当社はSolasiaの開発と販売のマイルストーンに基づいて特許権使用料を取得する資格があり，これを商業化すると，Darinparsin純売上の特許権使用料およびSolasiaによる任意の再許可収入の一定割合を得ることになる。SolasiaはDarinparsinの開発、製造、商業化に関するすべてのコストを担当する。契約の定義によると、会社の許可者はSolasiaが#年に会社に支払うすべてのマイルストーンと特許使用料の一部を受け取ります
18
一致するライセンス側と締結されたライセンス契約の条項
KBIと協力する
2020年7月9日、同社はKBI Biophmaと主なサービス契約と仕事説明書を締結し、KBI Biophmaは生物技術業界(細胞治療を含む)にサービスする代行組織である。プロトコルにより、KBIは会社の図書館TCR-T細胞臨床計画にcGMP細胞治療製造とテストを提供する
AlDevronとの連携
2019年3月3日、当社はプラスミドDNAメーカーAlDevronとメインサービス契約を締結した。2020年6月25日、エルドロンは、固形腫瘍を治療するための同社のTCR-T細胞療法の生産のための、その新しいGMPサービス下でエルデロンによってDNAプラスミドを産生するプロトコルを発表した
8.賃貸証書
2012年6月、当社はマサチューセッツ州ボストンにある本社総賃貸借契約を締結し、#年満期に予定していました
2018年1月30日、当社はテキサス州ヒューストンMD Andersonにあるオフィススペース賃貸契約を締結しました。ヒューストン賃貸契約の条項によると、同社は大体レンタルしました
2018年1月30日、当社は、2021年4月までテキサス州ヒューストンMD Andersonのオフィススペースのための最初のヒューストン賃貸契約を締結しました。2019年3月12日、同社は、2021年4月までにヒューストンにオフィススペースを増加させる第2回ヒューストンリース契約を締結した。最初のヒューストン賃貸契約の条項によると、同社は約をレンタルしました
2020年12月15日から会社は追加の
2021年4月22日に、当社は約1年間レンタルを延長します
レンタル料金の構成は以下のとおりである
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3か月まで |
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以下の日付までの6か月 |
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(単位：千) |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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リースコストを経営する |
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総賃貸コスト |
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加重平均残存賃貸年限(年) |
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加重平均割引率 |
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% |
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% |
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% |
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2020年6月1日から、当社は1年未満の取消不可賃貸契約を締結し、毎月約$を支払います
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おおむね$
2021年6月30日現在、会社の12月31日までの経営賃貸負債満期日は以下の通り(千計)
2021年(2021年6月30日現在の6ヶ月を除く) |
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2022 |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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その後… |
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賃貸支払総額 |
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減算：計上利息と調整 |
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賃貸支払いの現在価値 |
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9.株式報酬
すべての従業員と非従業員が奨励する株式ベースの報酬支出は以下の通りであることを確認した
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6月30日までの3ヶ月間 |
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6月30日までの6ヶ月間 |
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(単位：千) |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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株に基づく報酬費用 |
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その会社が承認した総額は
2021年3月4日、当社は延長しました
2021年6月30日と2020年6月30日までの3ヶ月間、株式オプションの公正価値は、付与された日にBlack-Scholesオプション推定モデルを用いて以下の仮定の下で推定される
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6月30日までの3ヶ月間 |
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6月30日までの6ヶ月間 |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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無リスク金利 |
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所期寿命 |
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予想変動率 |
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期待配当収益率 |
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% |
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% |
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% |
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% |
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2021年6月30日には
20
2021年6月30日までの3ヶ月間、会社株式オプション計画下の株式オプション活動は以下の通り
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない) |
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番号をつける |
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重み付けの- |
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重み付けの- |
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骨材 |
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優秀で2020年12月31日 |
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授与する |
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鍛えられた |
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キャンセルします |
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( |
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未返済、2021年6月30日 |
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オプションを行使でき、2021年6月30日 |
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$ |
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$ |
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オプション行使可能、2020年12月31日 |
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$ |
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$ |
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将来の贈与に利用可能なオプション |
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2021年6月30日現在、未授権株式オプションに関する未確認補償費用総額は#ドルである
2021年6月30日までの3ヶ月間の非帰属制限株式状況の概要は以下の通りである
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株式数 |
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加重平均 |
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許可されていない、2020年12月31日 |
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$ |
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授与する |
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既得 |
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( |
) |
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キャンセルします |
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( |
) |
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許可されていない、2021年6月30日 |
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$ |
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2021年6月30日現在、未帰属発行制限株に関する未確認補償コスト総額は#ドルである
10.手令
会社の2018年11月の私募に関連して、当該私募が提供する純収益は約
同社は権利証がデリバティブとして会計処理を行う必要があるかどうかを評価した。会社は株式権証(1)自社株とリンクすることを確定し、(2)財務会計基準委員会または(FASB)会計基準編纂(“ASC”)テーマ815に基づいて株主権益に分類する派生ツールおよびヘッジそれは.そのため、当社は株式証明書が例外範囲に適合していると考え、このツールが派生商品として会計処理を行う必要があるかどうかを確定し、株主権益に分類すべきである。
2019年7月26日及び2019年9月12日に、当社は既存投資家と合意を締結し、先に発行した引受権証を行使して指向性増発中に普通株を購入する。合意条項によると、投資家は2018年の株式承認証を行使して合算する
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周年記念最初の行権日、行権価格は$
11.合弁企業
2018年12月18日、当社はTriArmと枠組み協定を締結し、これにより、ある薬物の臨床開発と商業化をリードするために、Eden Biocellを発売することに同意した眠りの美人--生成されたCAR−T療法は単独の許可プロトコルで規定されている(注6参照)。
2019年1月3日、エデン生物細胞は香港で個人会社として登録設立された。当社はTriArmと2019年1月23日に株式引受契約を締結し、当社およびTriArmは、Eden Biocellにいくつかの知的財産権、サービスおよび現金(TriArmのみを含む)を提供し、Eden Biocell株式のいくつかの新規発行の普通株式を承認することに同意した。締め切り、株式発行及び引受時には、上記対価格について、
取引は2019年7月5日に完了した。フレームワーク協定および株式引受協定はそれぞれ改訂され、その日から発効する。合弁企業が完成した後、エデン生物細胞は当社とライセンス契約を締結し、この合意に基づいて、当社は第三世代エデン生物細胞の権利を付与した寝美人CD 19抗原に対するCAR−T療法は，中国地域(マカオと香港を含む)，台湾，韓国に適している。Eden Biocellは、MD AndersonとPGENのライセンス契約に関するいくつかのマイルストーンと特許使用料の支払いを担当する(注7参照)。TriArmはEden Biocellとプライマリサービス契約を締結し、$を提供しています
2019年7月5日まで、エデン生物細胞の設計と目的のため、会社はエデン生物細胞が可変利益実体或いはVIEとみなされることを決定し、それはVIEの主要な受益者ではなく、VIEがその業績に最も顕著に影響する活動を指導する権利がないためであると結論した。逆に、当社はエデン生物細胞の運営に重大な影響を与える能力があるため、当社は権益会計方法に従ってエデン生物細胞の持分を計算した。
当社はEden Biocellが顧客ではないことを確認したため，取引を非金融資産の移転に計上し，出資日にその公正価値で確認した。技術の早期段階と臨床成功の可能性のため、エデン生物細胞の知的財産権を促進する公正な価値は極めて低い価値がある。貢献した知的財産権の公正価値が極めて低いため、当社は今回の取引の損益を記録しておらず、確認していません
2021年3月と2021年4月，会社とTri−Arm Treeuticsは台湾の合弁企業Eden Biocellと会社の研究性CD 19 RPM CAR−T細胞療法を用いて臨床試験中の患者の治療を開始し，台湾FDAは12月にINDを承認した。この試験では，現在2名の患者が治療を受けている。台北国立台湾大学の首席研究員は，両患者とも重篤な副作用は発生していないと報告している。実験室結果は支持を継続しており，先に発表されたように，非ウイルス睡眠美人遺伝子転移は自己T細胞の遺伝子修飾に有効である。患者は遺伝子転移2日後に注入し、回転時間を短縮し、ウイルス方法より優位性を示した
2021年3月から5月までの間に発生した上位2名の患者の実験室データによると，Tri−Arm/Edenチームは研究者やZiopharmのチームと共同で結論を出し，さらなるプロセス開発が必要である。この追加的な仕事は、研究を求めるために必要な臨床用量の範囲内で製品をより一貫して生産するために、製造プロセスを最適化し、改善するだろう
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合弁契約の条項によると，Tri−Arm/Edenチームは，より多くの患者に輸液する前に必要なプロセス開発を行う。これは時間がかかり、具体的な時間は不明になるだろう。また、台湾地区で持続的な新冠肺炎流行はスケジュールに追加的な不確実性をもたらし、大流行に関連する従業員制限のため、製造部門の運営活動は現在減速している。これらの制限は台湾の臨床試験に広く影響を与えている
2021年と2020年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月以内に、エデン生物蜂の巣は純損失を出し、会社は引き続きその運営に資金を提供することを承諾しなかった。
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項目2.経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析
以下の情報は、我々が監査していない簡明財務諸表およびその注釈(本Form 10-Q四半期報告に含まれる)、および我々の監査済み財務情報およびその注釈(2021年3月1日に米国証券取引委員会または米国証券取引委員会に提出されたForm 10-K年次報告または年次報告に含まれる)と共に読まなければならない。
本文に含まれる歴史情報を除いて、本四半期報告10-Q表で討論された事項は展望性陳述とみなされる可能性があり、リスクと不確定要素に関連する。我々は1995年の個人証券訴訟改革法と他の連邦証券法における安全港条項に基づいてこのような前向きな声明を行った。Form 10−Qに関するこの四半期報告では、“可能”、“予想”、“予想”、“推定”、“計画”、“計画”および同様の表現(ならびに未来のイベント、条件、または状況に関連する他の言葉または表現)は、前向き表現を識別することが意図されている。
我々の実際の結果およびいくつかのイベントの時間は、任意の前向き陳述において議論、予測、予想、または表明された結果とは大きく異なる可能性がある。展望的陳述は将来の業績の保証ではなく、私たちの実際の運営結果、財務状況と流動性、および私たちが経営している業界の発展は、本四半期報告に含まれる展望的陳述とは大きく異なる可能性があることを想起させます。また、私たちの経営結果、財務状況、流動性、および私たちが経営する業界の発展が本四半期報告に含まれる前向きな陳述と一致していても、それらは将来の結果や発展を予測できない可能性がある。
以下の情報および任意の前向き記述は、第2の部分1 Aの下で決定されたリスクを含む、本四半期報告におけるテーブル10-Qに関する他の部分的な議論の要因に関連して考慮されるべきである。リスク要因です
我々は読者に，我々が行ったいかなる前向き陳述にも過度に依存しないように注意し，これらの陳述はそれらの発表日の状況のみを反映している.法律および米国証券取引委員会規則が特に要求されない限り、私たちは、私たちの予想またはそのような声明に基づいているイベント、条件、または状況の任意の変化を反映するために、いかなる義務も負わず、または前向き声明に記載されている内容とは異なる可能性がある実際の結果に影響を与える可能性がある。
概要
我々は臨床段階の生物製薬会社であり，次世代免疫腫瘍学プラットフォームの発見，開発，商業化に専念し，細胞と遺伝子に基づく療法を用いて癌患者を治療している。我々は，免疫システムを利用したプラットフォーム技術を開発し，革新的な細胞工学と斬新な制御遺伝子発現技術を用いて，多様な癌タイプの治療に安全で有効な細胞や遺伝子療法を提供することを目指している。私たちの主要なプラットフォームおよび優先順位は、インプラント/トランスポゾン酵素システムを使用した免疫細胞の非ウイルス遺伝子工学に基づいて、インビトロT細胞を安定して設計し、その後注入することを目的としている睡眠美人と呼ばれる。我々の第2のプラットフォームは、患者の免疫系集中が癌細胞をより効率的に攻撃するために、制御された方法で免疫系の主要な調節因子インターロイキン12またはIL-12の発現を刺激することを目的とした制御されたIL-12と呼ばれる。
我々の睡眠美人プラットフォームを利用して、著者らはT細胞受容体或いはTCRを開発しており、T細胞療法は2つの方法を用いて固形腫瘍中の新しい抗原を標的とし、著者らは“図書館TCR-T方法”と“個性化TCR-T方法”と呼ぶ。ライブラリーTCR−T法は，患者−受容者が決定される前に用意されている第三者から識別されたTCRを用いている(すなわち，既製の在庫プラスミドとして)。そして，受容体自身のT細胞を遺伝子修飾し，その特異性を公共あるいは共有される新しい抗原にリダイレクトする。個人化TCR-T方法は、受容体由来の(自家)TCRを使用して、受容体自身のT細胞を遺伝子修飾して、受容体のプライベート新抗原に特異的に再配向する。わが社が後援した1/2期臨床試験では，われわれのライブラリーのTCRの肺癌，胆管細胞癌，膵癌，結腸直腸癌，婦人科癌の研究治療を評価する。最初，臨床試験には6つの変異KRASとTP 53に反応する処理されたTCRが含まれるが，この臨床試験で評価されたTCRの数が拡大することが予想される。この臨床試験はテキサス大学MDアンダーソン癌センターと協力して行われ，MDアンダーソン癌センターが臨床試験の最初の場所となる。
著者らの協力研究と開発プロトコルによると、アメリカ国家癌研究所(NCI)は睡眠美人系遺伝子組換えの自己末梢血リンパ球を評価し、個人の新しい抗原特異性TCRを発現するために、第二段階の個性化TCR-T臨床試験を行っている。この実験は範囲の広い固形腫瘍患者を募集することを目的としている。アメリカ食品と薬物管理局(FDA)はすでにNCIが提出したこの臨床試験の研究新薬或いはIND申請を許可した。しかし，NCI内部の問題やわれわれの技術とは無関係な問題により，この臨床試験の登録は一時停止されている。この試験の進展とスケジュールは，患者への服薬スケジュールも含めてNCIの制御下にある。
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われわれは，われわれの睡眠美人プラットフォームを用いて悪性B細胞CD 19に対するキメラ抗原受容体やCAR，T細胞あるいはCAR+T療法を開発している。我々は大中国で、エデン生物細胞有限会社またはTriArm治療有限会社との合弁企業エデン生物細胞との迅速な個人化製造(RPM)技術を推進している。RPMは、少量のT細胞を遺伝子転移後の翌日に注入することができ、これは静止T細胞を遺伝子改変することによってCARと膜結合IL-15またはMBIL 15を発現させることによって達成される。エデン生物細胞は台湾で臨床試験を行っており、患者由来(自己)T細胞を用いた睡眠美人産生CD 19特異的RPM CAR+T療法の安全性と有効性を評価し、再発または難治性CD 19+白血病およびリンパ腫患者を治療する。
我々の制御されたIL-12プラットフォームは、Ad-RTS-hIL-12と呼ばれる非複製機能アデノウイルスに基づいて、veledimexを遺伝子送達システムとして加え、IL-12を条件的に産生し、固形腫瘍患者の治療のための天然に有効な抗癌タンパク質である。我々の制御されたIL-12プラットフォームは、サイトカインがRheoSwitch治療システムの転写によって制御されるので、調節可能な用量でIL-12を送達することを可能にする®(RTS®).
設立以来、私たちは毎年大きな収入を生み出しておらず、重大な純損失を生み出している。2021年6月30日までの6ヶ月間の純損失は4420万ドルで、2021年6月30日現在、2003年の設立以来累計約8.083億ドルの赤字が発生しています。私たちは引き続き巨大な運営支出と純損失が発生すると予想している。私たちの候補製品をさらに開発するには、私たちの費用を大幅に増やす必要があるかもしれない
私たちは引き続きより多くの財政資源を求め、私たちの候補製品のさらなる開発に資金を提供する。もし私たちが十分な追加資本を得ることができなければ、そのうちの1つ以上のプロジェクトが延期される可能性があり、私たちは計画通りに運営を続けることができず、運営を減らすことを余儀なくされるかもしれない。製品開発に関連する多くのリスクや不確実性のため、費用が増加する時間や金額を予測することもできず、いつ実現したり、利益を維持したりすることができるかどうかも予測できない。
最新の発展動向
現在行われている新冠肺炎の世界的な大流行は、世界各地の健康と経済に大きな挑戦をもたらし、私たちの従業員、パートナー、業務運営に影響を与えている。新冠肺炎疫病がどの程度直接或いは間接的に著者らの業務、運営結果と財務状況に影響するかは、高度な不確定と正確に予測できない未来の発展に依存する。新冠肺炎疫病に対応するため、著者らは非実験室機能に対して在宅勤務政策を実施した。私たちの在宅勤務政策の影響は生産性にマイナスの影響を与え、私たちの業務を混乱させ、私たちの臨床計画とスケジュールを延期する可能性があり、その程度は制限の長さと重症度、そして私たちが正常な過程で業務を展開する能力に対する他の制限に依存する。これらおよび類似した、より深刻な運営中断は、私たちの業務、運営業績、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちは新しい冠肺炎疫病が私たちの業務に与える影響を軽減するために、私たちのパートナーと協力し続けている。
臨床、製造、科学、規制の発展
2021年2月、FDAはわが社が協賛するIND申請を承認し、1/2期臨床試験を行い、著者らのバンクにおける肺癌、胆管細胞癌、膵臓癌、結腸直腸癌、婦人科癌研究治療のためのTCRを評価した。スクリーニング研究は現在開放されており，我々が協賛する臨床治療試験に参加する資格のある患者を積極的に探している。臨床治療研究における最初の患者は2021年下半期に使用されると予想される
臨床治療試験は臨床生産準備が整ったら登録に開放されます。2020年の間に生産プロセスをKBIに移行することに成功しました。テキサス州ウッドランズにcGMP細胞療法製造施設を持つ代行組織です。KBIとツィオパム自身の実験室で生成されたオスミウムTCR-TロットデータはIND届出ファイル中のCMC部分の基礎である。オスミウムは、プロセス同定と無菌プロセス検証を完成させ、臨床製造を促進するために努力している。また、ツィオパムは、独自のcGMP臨床生産ユニットの構築と開設に努力してきた。中央プロセッサのデバッグおよび無菌プロセスの検証は前四半期に完了した。その会社は
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プロセス同定を完了し、この施設が2021年第4四半期に開業し、臨床試験のためのTCR-T細胞を生産することを支持する
私たちは、そのライブラリ内のTCRの資格同定を継続し、適切なときにINDを修正して、これらの追加のTCRを含む。著者らは追加のTCRがライブラリーの潜在的用途および適用可能な患者集団を拡大し、追加のKRASおよび/またはTP 53変異またはEGFRなどの固形腫瘍に関連する他の遺伝的焦点を含む可能性があると予想している。同社は今年遅くに図書館の全面更新を提供する予定で、図書館のTCR数の拡大を計画している
2021年第2四半期に、著者らはアメリカ癌研究協会(AACR)の年間会議で1枚のポスターを展示し、“睡眠美人転座子/トランスポ酵素系遺伝子組換えのTCR-T細胞を標的とするKRASとTP 53のホット突然変異”と題する。このポスターは，われわれのTCR−T計画に関する臨床前作業を強調し，複数の特異性を有するTCRが睡眠美人転位を用いて末梢血T細胞を腫瘍細胞に再配向することができ，これらのTCRは頻繁なHLA単倍型における再発P 53とKRAS置換に対するユニークな特異性を有することを示している
2021年3月と2021年4月，我々はTri−Arm Treeuticsと台湾の合弁企業Eden Biocellと我々が検討しているCD 19 RPM CAR−T細胞療法による臨床試験中の患者の治療を開始し，台湾FDAは12月にINDを通過したと発表した。この試験では，現在2名の患者が治療を受けている。台北国立台湾大学の首席研究員は，両患者とも重篤な副作用は発生していないと報告している。実験室結果は支持を継続しており，先に発表されたように，非ウイルス睡眠美人遺伝子転移は自己T細胞の遺伝子修飾に有効である。患者は遺伝子転移2日後に注入し、回転時間を短縮し、ウイルス方法より優位性を示した
2021年3月から5月までの間に発生した上位2名の患者の実験室データによると，Tri−Arm/Edenチームは研究者やZiopharmのチームと共同で結論を出し，さらなるプロセス開発が必要である。この追加的な仕事は、研究を求めるために必要な臨床用量の範囲内で製品をより一貫して生産するために、製造プロセスを最適化し、改善するだろう
合弁契約の条項によると，Tri−Arm/Edenチームは，より多くの患者に輸液する前に必要なプロセス開発を行う。これは時間がかかり、具体的な時間は不明になるだろう。また、台湾地区で持続的な新冠肺炎流行はスケジュールに追加的な不確実性をもたらし、大流行に関連する従業員制限のため、製造部門の運営活動は現在減速している。これらの制限は台湾の臨床試験に広く影響を与えている
合弁企業の構造は有益であり、Tri-ARMによって100%の資金支援を提供しており、TCR計画にすべての努力と資本を集中させることができるので、これは私たちの戦略の重点であり、より大きな潜在的なビジネス機会を代表している。私たちの資源は私たちの技術パートナー計画に優先的に使用され続けるだろう
前述したように，TCRとCAR-Tのプロセスは明らかに異なり，非常に異なるプロセス開発経路に従っている.両者とも睡眠美人遺伝子転移に関与しているが，構造や製造技術は非常に異なる。そのほか、TCR-T臨床計画は一連の固形腫瘍の治療方法を研究しているが、CAR-T計画はずっと血液系悪性腫瘍に集中している
MD AndersonはCD 19 RPM CAR−T異遺伝子I期臨床試験を閉鎖し，2021年6月にINDを撤回した
著者らは現在、再発性多形性神経膠芽腫を治療する制御されたIL-12臨床計画を徐々に終了している。これらの試験は，制御されたIL−12の単一療法としての効果および遮断免疫チェックポイント蛋白PD−1との併用効果を検証した。私たちはこの計画のためのパートナーを探し続け、この技術と私たちの細胞治療計画との間の潜在的な相乗効果を探索し始めている
人員の委任
ケビン·ブッチは2021年3月、2021年5月19日の取締役年次株主総会で取締役会に通知し、任期満了時に再選に立候補するつもりはなかった。取締役会の規模は董事八名から取締役七名に減少し、布希氏が辞任した日から発効した。
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財務概要
経営成果一覧
2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月と2020年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月
研究と開発費用。2021年6月30日と2020年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月間の研究開発費は以下の通り
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3か月まで |
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6か月まで |
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2021 |
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2020 |
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変わる |
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2021 |
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2020 |
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変わる |
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(千ドル) |
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研究開発 |
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13,570 |
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$ |
12,051 |
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$ |
1,519 |
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13 |
% |
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$ |
26,906 |
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$ |
24,757 |
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$ |
2,149 |
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9 |
% |
2020年6月30日までの3カ月と比較して、2021年6月30日までの3カ月間の研究開発費は150万ドル増加した。2021年6月30日までの3ヶ月間の研究開発費の増加は、主にTCR作業と我々のcGMP CPU試運転に専念した人員拡大関連従業員数、株式報酬、施設コストが300万ドル増加し、細胞治療計画に関連するコストが220万ドル増加したためである。制御されたIL−12計画の段階的終了に伴い，第三者コストは約370万ドル減少し，従業員や建設コストの増加を相殺した。
2020年6月30日までの6カ月と比較して、2021年6月30日までの6カ月間の研究開発費は210万ドル増加した。2021年6月30日までの6ヶ月間の研究開発費の増加は、主にTCR作業と我々のcGMP CPU試運転に専念した人員拡張関連従業員数、株式報酬、施設コストが640万ドル増加し、細胞治療コストに関する300万ドル増加したためである。増加した940万ドルは減少した約730万ドルの制御IL−12プロジェクトコストによって相殺された。
私たちの研究開発費は主に人員の給料と関連費用、契約製造サービスのコスト、施設と設備のコスト、専門サービス提供者に支払う臨床試験費用、契約研究機関に支払う臨床前動物研究費用、研究開発のための材料コスト、コンサルティング、許可とマイルストーン支払い、および第三者に支払う賛助研究費用を含む。
私たちは私たちの内部歴史研究開発コストや私たちの人員と関係者のコストを一つずつ計画的に蓄積して追跡していません。私たちの従業員とインフラ資源はいくつかのプロジェクトに割り当てられており、私たちの多くのコストは広く適用される研究努力を指している。したがって、私たちは私たちの各計画で発生した人員と人員に関連したコストを一つずつ計画的に説明することはできない。
外部サプライヤーが指定してくれた臨床候補者が研究所で発生したコストについては，我々の累積コストを計画的に追跡している。2021年6月30日までの3ヶ月間、著者らの臨床段階プロジェクトは、著者らのバンク中のTCRを評価して長胆管癌、膵臓癌、結腸直腸癌、婦人科癌の1/2期臨床試験を研究し、Ad-RTS-IL-12連合ビレメスタットを用いて進行性膠芽細胞腫を治療する1期臨床試験を含み、著者らの第二世代CD 19特異的Carを注入した1期臨床試験を含む+これらの研究は：末期リンパ系悪性腫瘍患者のT細胞の臨床試験；維来美司とAd-RTS-hIL-12の連合による児童脳腫瘍治療の1/2期臨床試験；維来美司とシミプリドの併用による進行性神経膠芽腫治療の2期臨床試験を含む。われわれの1/2期臨床試験では，第三者に支払われた費用は440万ドルであり，このプロジェクトは2021年2月から2021年6月30日まで，プロジェクト開始から2021年6月30日まで，われわれのライブラリのTCRを評価した長胆管癌，膵癌，結腸直腸癌，婦人科癌の治療費は440万ドルであった。2021年6月30日までの3カ月間，veledimexとcymplimab−rwlcを併用したAd−RTS−hIL−12とcymplimab−rwlcの併用治療進行性グリオーマの第二段階臨床試験では，第三者への産生費用はゼロであり，2019年6月から2021年6月30日までのプロジェクト開始までの間に第三者に発生した費用は670万ドルであった。2021年6月30日までの3カ月間，veledimexを用いたAd−RTS−hIL−12による小児脳腫瘍治療の1/2期臨床試験では，第三者への費用は20万ドルであり，2017年10月から2021年6月30日まで270万ドルであった。2021年6月30日までの3カ月間，Ad−RTS−IL−12併用veledimexを用いた進行性膠芽腫治療の第1段階臨床試験では，第三者への産生費用はゼロであり，2015年9月項目開始から2021年6月30日までの費用は1，460万ドルであった。第一段階の臨床試験で第三者に支払う費用に、第二世代CD 19特定サービスを注入します+2021年6月30日までの3カ月と6カ月では，進行リンパ系悪性腫瘍患者のT細胞はゼロであり，2015年12月から2021年6月30日までのT細胞は620万ドルであった。
私たちが将来支援する現在と未来の計画の研究開発費は、完成時間とコストの面で多くの不確実性の影響を受けるだろう。著者らは多くの臨床前研究の中で潜在製品の安全性、毒理学と有効性をテストした。私たちはすべての製品に対して複数の臨床試験を行うかもしれない。実験から結果を得ると停止や
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私たちの資源をより将来性のある製品または適応に集中させるために、いくつかの製品の臨床試験を延期する。臨床試験の完成には数年或いはそれ以上の時間を要する可能性があり、時間の長さは通常製品のタイプ、複雑性、意外性と期待用途によって大きく異なる。いずれのタイプの製品の臨床前や臨床開発にも大量の資源が必要であることはまれではない。
新薬の承認を確保するために通常必要な臨床試験は通常以下の時間帯で行われると推定されています
臨床期 |
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推定数 工期を延ばす |
ステップ1 |
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1-2年 |
第二段階 |
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2-3年 |
第3段階 |
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2-4年 |
臨床開発過程の違いにより、臨床試験の持続時間とコストはプロジェクトのライフサイクル全体で大きく異なる可能性がある
上記で議論した不確実性のため、私たちの計画の持続時間と完成コストを決定することができず、いつ、製品の商業化と販売からどの程度現金を得るかを決定することもできません。私たちは私たちの計画をタイムリーに達成できなかったり、適切な協力合意に達しなかったりすることができず、私たちの資本要求を著しく増加させ、私たちの流動性に悪影響を及ぼす可能性がある。これらの不確実性は、私たちの製品開発戦略を継続するために、1つまたは複数のプロジェクトにおける活動を減少またはキャンセルさせたり、時々追加の外部融資源を求めたりする可能性がある。私たちは追加資本を集めることができない、あるいは私たちが合理的に受け入れられる条件で追加資本を集めることができなくて、これは私たちの業務の未来の成功を脅かすだろう。
一般と行政費用です。2021年6月30日と2020年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月間の一般·行政費用は以下の通り
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3か月まで |
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6か月まで |
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2021 |
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2020 |
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変わる |
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2021 |
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2020 |
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変わる |
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(千ドル) |
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一般と行政 |
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$ |
9,069 |
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$ |
6,555 |
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|
$ |
2,514 |
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38 |
% |
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$ |
17,296 |
|
|
$ |
12,509 |
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|
$ |
4,787 |
|
|
|
38 |
% |
2021年6月30日までの3カ月間の一般·行政費は、2020年6月30日までの3カ月より250万ドル増加した。2021年6月30日までの3カ月間、成長は主に、非現金株報酬支出を含む従業員関連の支出が増加したため、元最高経営責任者との退職合意に基づいて増加した。
2021年6月30日までの6カ月間の一般·行政費用は、2020年6月30日までの6カ月より480万ドル増加した。2021年6月30日までの6カ月間に増加した要因は、従業員関連支出が360万ドル増加し、従業員関連離職支出が90万ドル増加し、コンサルティングサービスコストに関する支出が20万ドル増加したことである。
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その他の収入(費用)、純額。2021年6月30日と2020年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の他の純収入は以下の通り
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3か月まで |
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6か月まで |
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2021 |
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2020 |
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変わる |
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2021 |
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2020 |
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変わる |
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(千ドル) |
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その他の収入，純額 |
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$ |
(31 |
) |
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$ |
10 |
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$ |
(41 |
) |
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(410 |
)% |
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$ |
(22 |
) |
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$ |
377 |
|
|
$ |
(399 |
) |
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(106 |
)% |
合計する |
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$ |
(31 |
) |
|
$ |
10 |
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|
$ |
(22 |
) |
|
$ |
377 |
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2020年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月と比較して、2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の他の収入(支出)が減少したのは、私たちの現金残高の減少と、市場変動による金利低下が原因である。
流動性と資本資源
流動資金源
私たちは製品販売から何の収入も得ていません。設立以来、私たちの運営は純損失とマイナスキャッシュフローになりました。
これまで、私たちは主に私たちの普通株の公開、私たちの転換可能な株式証券、定期債務、協力を公募することで、私たちの業務に資金を提供してきました。2021年6月30日現在、公開発行と私たちの“市場での”発売計画での販売から合計7.141億ドルを獲得しています。
2020年2月公開
2020年2月5日、私たちはJefferies LLCまたはJefferiesと私たちの普通株式27，826，086株の発行と販売に関する引受協定を結んだ。公開発売価格は1株3.25ドルで、引受業者は引受契約に基づいて1株3.055ドルの買い取り価格で私たちの手から株を購入することに同意した。
今回の発行は，我々が先に米国証券取引委員会に提出したS-3 ASRフォームの有効登録声明(書類第333-232283号)とその声明下の目論見書補編に基づいて行った.引受割引と私たちが支払った発売費用を差し引くと、今回発行された純収益は約8480万ドルです。
2020年3月10日、引受業者は1，284，025株を追加購入する選択権を行使した。引受割引と米国が支払う発行費用を差し引くと、純収益は約390万ドル。
集合貿易市場施設
2019年6月、私たちはJefferies LLCまたはJefferiesと販売エージェントとして公開市場販売契約を締結し、この協定によると、私たちは時々Jefferiesを通じて1.00億ドルまでの総発売価値の普通株を提供して販売することができる。株式は、先に証券取引委員会に提出されたS-3 ASR表の有効登録声明(文書番号333-232283)に基づいて販売されます。販売契約条項を満たした場合、当社は当該ATMサービスの下で株式を売却する時間及び数を自ら決定することができる。ジェフリーが販売契約に基づいて私たちの普通株を売却した補償金額は販売契約によって売却された任意の普通株の総収益の3%に相当します。2020年6月30日までの6ヶ月間、合計2，814，673株の普通株を発行·売却した。今回の発行は，我々が先に米国証券取引委員会に提出したS-3 ASRフォームの有効登録声明(書類第333-232283号)とその声明下の目論見書補編に基づいて行った.引受割引と我々が支払うべき発売費用を差し引くと、今回発行された純収益は約1，300万ドル。2021年6月30日までの3ヶ月間、私たちはその普通株の株式を市場手配に基づいて売却していません。
定期ローン
2021年8月6日、当社は貸手と信用及び担保協定(“定期融資協議”)を締結した。定期融資協定は、取引完了時に2500万ドルの初期定期融資を提供し、2022年8月31日までに何らかの資金と臨床マイルストーンに達した場合、2500万ドルの追加資金を提供すると規定している。定期ローンの利息は月分期に支払い、年間金利は7.75%または最優遇金利に4.5%の保証金を加える。定期ローンの償却日は2022年4月1日であるが、会社が2022年3月31日またはそれまでに5000万ドルの資金を調達した場合、定期ローンの初回支払日は自動的に2022年9月1日に延長される。また、会社が2022年3月31日またはそれまでに5000万ドルを調達し、2022年8月31日またはそれまでに5000万ドルを追加調達した場合、定期融資償却は2023年9月1日まで自動的に延長される。それは..
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定期ローンの満期日は2023年3月1日ですが、会社が融資マイルストーンに達した場合、定期ローンの満期日は2025年8月1日まで自動的に延長しなければなりません。5.75%の最後の支払いが満期になった。同社は終値時に引受権証を付与し、1株2.22ドルで432，843株を購入した。 もし会社が2回目の2500万ドルを抽出したら、似たような引受権証が付与されるだろう。
資金需要
私たちの現在の発展計画によると、私たちは既存の現金と現金等価物に、2021年8月に調達した2500万ドルの債務総額を加えて、2022年第4四半期まで私たちの現在の業務に資金を提供するのに十分であると予想される。私たちは現在、約束された追加的な資本源を持っていない。現金資源の予測は展望性情報であり、リスクと不確定要素に関連し、私たちの実際の支出金額は多くの要素によって重大な変化と不利な影響が発生する可能性がある。私たちの推定は間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいており、私たちの支出は私たちの現在の予想よりもはるかに高いことが証明されるかもしれない。経営陣は、もしあれば、追加的な融資条項が私たちに有利または受け入れられるかどうかを知らない。また、当社は、将来の発行に備えて、当社の登録証明書が発行している普通株式の最高株式数に近い株式を発行または予約しています。もし私たちが許可株式の総数を増やすことができなければ、私たちは私たちの普通株を有効に利用して資本を集めることができないかもしれない。必要に応じて十分な追加資金が利用できない場合、あるいはパートナー合意に成功して私たちの製品をさらに開発できなかった場合、経営陣は開発努力を削減する必要があるかもしれません。新冠肺炎の疫病は引き続き急速に発展し、すでに全世界の金融市場の深刻な混乱を招いた。もしこのような干渉が続いて深まれば、私たちは必要な時に追加資本を得ることができない場合があるかもしれない。もし私たちが資金を得ることができない場合、私たちは研究開発計画の一部または全部の延期、減少、または廃止、製品の組合せ拡張、または商業化努力を余儀なくされる可能性があり、これは私たちの業務の将来性に悪影響を与えるか、あるいは運営を継続できないかもしれない。
これらの要素を除いて、多くの他の要素のため、私たちの実際の現金需要は、私たちの現在の予想とは大きく異なる可能性があり、これらの要素は、私たちの開発計画の重点と方向の変化、競争と技術進歩、私たちの候補製品の開発に関連するコスト、私たちの協力計画を確保する能力、および私たちの提出、起訴、弁護、私たちの知的財産権を実行するコストを含むかもしれない。もし私たちが予想よりも資本備蓄の速度を使い果たした場合、どんな理由であっても、私たちは私たちが受け入れられる条項で追加的な融資を得ることができない、あるいは追加的な融資を得ることができない場合、私たちは予想されたスケジュール内で私たちの候補製品の一部または全部を開発し続けることができず、その中で優先順位を迫られるだろう。
キャッシュフロー
次の表は、2021年6月30日と2020年6月30日までの3ヶ月間の現金、現金等価物、制限的現金純減少をまとめています
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6か月まで |
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2021 |
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2020 |
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変わる |
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(千ドル) |
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提供された現金純額(使用)： |
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経営活動 |
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$ |
(36,765 |
) |
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$ |
(23,912 |
) |
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$ |
(12,853 |
) |
投資活動 |
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(2,594 |
) |
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(4,000 |
) |
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1,406 |
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融資活動 |
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1,036 |
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101,692 |
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(100,656 |
) |
現金、現金等価物、および限定的な現金の純増加 |
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$ |
(38,323 |
) |
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$ |
73,780 |
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$ |
(112,103 |
) |
経営活動のキャッシュフローとは，投資や融資活動以外のすべての活動に関する現金収入と支出のことである。営業キャッシュフローは私たちの純損失を調整することで得られます
2021年6月30日までの6カ月間の経営活動用の純現金は3，680万ドルだったが、2020年6月30日までの6カ月間、経営活動に用いられた純現金は2，390万ドルだった。2021年6月30日までの6ヶ月間の経営活動で使用された現金純額は、主に我々の純損失4420万ドル、前払いその他の流動資産が580万ドル減少し、MD Andersonを使用した資金に関する売掛金が300万ドル増加し、費用変化480万ドル、非現金株による給与変化750万ドル、リース負債80万ドルの増加によって相殺された。
30
2021年6月30日までの6カ月間の投資活動用の純現金は260万ドルだったが、2020年6月30日までの6カ月は400万ドルだった。
2021年6月30日までの6カ月間、融資活動が提供した純現金は100万ドルで、株式オプションを行使する収益に関係している。2020年6月30日までの6カ月間、融資活動が提供した現金純額は1.017億ドルで、うち公開発行された普通株の純額8870万ドルと、市場で発行された普通株の純額1300万ドルを含む。
運営資本及び資本支出規定
私たちは予測可能な未来に損失が続くと予想している。2021年6月30日現在、我々の累計赤字は約8.083億ドル。私たちの実際の現金需要は複数の要素に依存し、それによって大幅に増加する可能性がある
2021年6月30日現在、私たちの運営資本は8940万ドルの流動資産と1360万ドルの流動負債を含む7580万ドルです。2020年12月31日現在、運営資本は1.306億ドルの流動資産と1840万ドルの流動負債を含む1億122億ドル。2021年5月、私たちが研究開発グループを審査した結果、私たちの睡眠美人プロジェクトの背後にある資源を再調整することを発表しました。現在，我々の制御されたIL−12臨床計画のための資源は減少しており，資源の再調整は制御されたIL−12計画の現金支出を減少させることが予想される。
契約義務
次の表は、2021年6月30日までの未返済債務と、これらの債務が将来の流動性とキャッシュフローに及ぼす影響をまとめています
(千ドル) |
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合計する |
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もっと少ない 1年以上 |
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2-3年 |
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4-5年 |
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5年以上 |
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賃貸借契約を経営する |
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$ |
7,091 |
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$ |
1,165 |
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$ |
2,263 |
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$ |
2,402 |
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$ |
1,261 |
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特許使用料と許可料 |
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3,027 |
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350 |
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700 |
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450 |
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1,527 |
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戦略相談費 |
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1,375 |
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1,375 |
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- |
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- |
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- |
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合計する |
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$ |
11,493 |
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$ |
2,890 |
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$ |
2,963 |
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$ |
2,852 |
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|
$ |
2,788 |
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私たちの運営賃貸に対する約束はマサチューセッツ州ボストンの会社本部とテキサス州ヒューストンの実験室とオフィス空間のレンタルに関するものです。2015年12月21日と2016年4月15日に更新しました
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マサチューセッツ州ボストン、2021年8月31日まで。2021年4月22日、現在ボストン社本社に保有しているオフィススペースの一部の賃貸契約を延長しました。わが社の事務本部の更新部分は2021年8月31日に満期になる予定でしたが、現在は2026年8月31日まで延長されています。
2018年1月30日、テキサス州ヒューストンMD Andersonのオフィススペース賃貸契約を締結し、レンタル期間は2021年4月までです。2019年3月12日、ヒューストンでオフィススペースを増やす賃貸契約を締結し、2021年4月までレンタル期間を締結しました。2019年10月15日、ヒューストンでオフィスと実験室スペースを増やし、2027年2月までレンタル期間を増やす別のレンタル契約を締結しました。2020年4月13日、ヒューストンでオフィスと実験室スペースを増やし、レンタル期間は2027年2月まで、別のレンタル契約を締結しました。2020年6月1日、私たちはヒューストンで事務と実験室空間の短期賃貸契約を締結した。2020年9月1日、私たちはヒューストンで追加の短期賃貸契約を締結して、オフィスと実験室空間を増加させた。2020年12月15日、ヒューストンで事務と実験室空間を増やし、レンタル期間は2028年4月まで、別のレンタル契約を締結しました。
2017年1月10日，我々はNCIと共同開発協定であるCRADAに署名し，固形腫瘍の治療に用いた睡眠美人トランスポゾン/トランスポゾン系を用いた遺伝子組換えを開発したことを発表した。2019年2月、NCIとのCRADAを2022年1月9日に延長します。
2019年5月28日、我々はNCIと特許ライセンス契約、すなわち特許ライセンス契約を締結した。特許許可の条項は、NCIが年間30万ドルの最低使用料を支払うことを要求し、私たちが支払う最低年間使用料の総額が150万ドルになると、その金額は10万ドルに減少する。
2018年10月5日、PGEN治療会社またはPrecigen Inc.またはPrecigenの完全子会社PGENまたはPrecigen(前身はIntrexon Corporation)とライセンス契約を締結しました。ライセンス契約により，PGENに年間10万ドルのライセンス料を支払う義務があり，プロトコル条項で支払う予定である。
2020年11月27日、2021年9月に終了するサービス期間終了までに150万ドルを支払うことを求める戦略諮問サービス協定を2つ締結しました。
表外手配
報告書に記載されている間、私たちは、現在、米国証券取引委員会規則および法規で定義されているいかなる表外手配もない。
重要な会計政策と試算
私たちの年報では、私たちの財務状況に依存する最も重要な会計政策と推定は、臨床試験費用、協力協定、株式報酬の公正価値計量、所得税に関する政策と推定として決定された。私たちは私たちの政策を検討し、これらの政策が2021年6月30日までの6ヶ月間、私たちの最も重要な会計政策であることを確認した。
プロジェクト3.市場リスクに関する定量的·定性的開示
私たちの市場リスクに対する開放は私たちの現金に限られている。私たちの投資政策の目標は元本を保証し、流動性の需要を満たし、受託して現金を統制することだ。私たちはまた大きなリスクを負うことなく投資から最大の収益を得ることを求めている。我々の目標を達成するためには、グローバル銀行の利上げ銀行口座、米国国債、その他の政府が支援する投資に現金を保持しており、これらの投資の金利リスクは最小である。
通貨レート効果と為替リスク管理
われわれは現在，米国以外で臨床研究や臨床試験を行っていない。したがって、いかなる為替レート変動も私たちの財務状況、経営業績、あるいはキャッシュフローに実質的な影響を与えない。
項目4.制御とプログラム
情報開示制御とプログラムの評価
我々の経営陣は、CEO及び最高財務官の参加の下、2021年6月30日現在の開示制御及び手続(改正された1934年証券取引法又は取引法下の規則13 a-15(E)又は15 d-15(E)で定義されている)の有効性を評価している。取引法第13 a−15(E)及び15 d−15(E)条の規定によれば、“開示制御及び手続”という言葉は、取引法に基づいて提出又は提出された報告において開示を要求する情報が米国証券取引委員会の規則及び表に規定された時間内に記録、処理、集計及び報告されることを確実にするための会社の制御及びその他の手続を意味する。開示制御およびプログラムは、必要な情報を確保するための制御およびプログラムを含むが、これらに限定されない
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会社が取引所法に基づいて提出又は提出した報告書に開示された情報が蓄積され、会社の主要幹部及び主要財務官を含む会社経営者に伝達され、又は同様の機能を適宜履行する者は、開示を要求する情報を速やかに決定することができる。私たちの経営陣は、どんな制御やプログラムも、どんなに設計や操作が良くても、その目標を達成するために合理的な保証を提供するしかないことを認識しており、私たちの経営陣は、可能な制御とプログラムの費用対効果関係を評価する際にその判断を適用しなければならない。2021年6月30日までの開示統制及び手続の評価によると、我々の最高経営責任者及び最高財務官は、この日までに、我々の開示制御及び手続は合理的な保証レベルでは有効ではないと結論した。
物質的弱点
2021年6月30日、タイムリーな入金と審査に関する財務報告の内部統制に重大な弱点があることが発見された。重大な欠陥は財務報告内部制御の欠陥或いは欠陥の組み合わせであり、会社の中期或いは年度財務諸表の重大な誤報が合理的な可能性があり、適時に防止或いは発見できない。具体的には、財務報告の過程で発見された重大な弱点は十分な会計資源の不足に関連しており、勘定の入金と審査に関連するいくつかの制御措置を適時に実行することができない。この重大な疲弊は、2021年6月30日までの四半期またはそれまでの任意の時期の財務諸表に報告されたどの金額にも影響を与えない。
実質的な弱点を解決する救済努力
私たちは現在、上記の物質の脆弱な根本的な原因を解決するための救済計画を準備している。救済計画には、他の事項に加えて、財務諸表決済プログラムの内部制御の設計と運営の再評価、関連する会計担当者の作成レベルと経験、および入金や審査勘定に関する効果的な内部統制の設計と実施が予想される。この実質的な疲弊は、2021年6月30日までの四半期またはそれまでの任意の時期の財務諸表に報告されたどの金額にも影響を与えない。経営陣は重大な欠陥をタイムリーに是正するために努力している。
財務報告の内部統制の変化
上述したように、私たちは財務報告書の内部統制に関連する重大な弱点を是正するために行動している。しかし、2021年6月30日まで、私たちの救済作業はまだ完了されていない。上述した開示の変化に加えて、2021年6月30日までの四半期内に、取引所法案規則13 a-5および15 d-15に要求された評価によると、財務報告の内部統制に大きな変化はなく、これらの変化は私たちの財務報告の内部統制に大きな影響を与えたり、財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性がある。
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第II部--その他の資料
項目1.法的訴訟
通常の業務プロセスでは、継続的な業務活動に関連する法的手続きやクレームの影響を時々受ける可能性がある。訴訟やクレームの結果は確実に予測できず、不利な解決策が可能であり、我々の運営結果、キャッシュフロー又は財務状況に重大な影響を与える可能性がある。また、結果にかかわらず、訴訟は弁護コスト、経営陣の注意力、資源の移転などの要因で私たちに悪影響を及ぼす可能性があります。
2021年6月30日現在、随時入手可能な情報によると、経営陣は、我々の財務状況、経営業績、キャッシュフローに重大な悪影響を及ぼす可能性はないと考えている。
第1 A項。リスク要因
以下の重要な要因は、当社の実際の業務および財務結果を、経営陣が本四半期報告書10-Q表または他の場所で時々行う前向きな陳述に含まれる内容と大きく異なることをもたらす可能性があります。本四半期報告におけるリスク要因は、2020年12月31日までの財政年度のForm 10−K年度報告に含まれるリスク要因の変化に盛り込まれるように改正された。以下に掲げるリスク要因は、タイトルの隣の星号(*)が新たなリスク要因または変化を含むリスク要因であり、これらの変化は重大である可能性があり、米国証券取引委員会に提出された2020年12月31日までの財政年度のForm 10−K年度報告第1 A項に開示されているリスク要因とは異なる。これらのリスクまたは不確実性のうちの1つまたは複数が実際に発生した場合、あなたの投資損失の全部または一部を招き、私たちの普通株の市場価格が下落する可能性があります。新冠肺炎の影響にはシナリオ文書で議論されている他のリスクも加えられる可能性があり，いずれも我々に実質的な影響を与える可能性がある。この状況は急速に変化しており、より多くの影響を及ぼすかもしれない。私たちは今知らないか、あるいは私たちが現在どうでもいいと思う他の危険もまた私たちの業務を損なうかもしれない。以下のいくつかの陳述は展望的な陳述だ。この四半期報告書の“前向きな陳述に関する警告”を参照してください。
私たちの業務に関わるリスク
私たちの業務、運営と臨床開発計画およびスケジュールは、健康流行病(新冠肺炎大流行を含む)が、私たちまたは私たちと業務往来のある第三者(私たちの契約メーカー、臨床研究組織またはCRO、委託者および他の人を含む)による製造、臨床試験およびその他の業務活動の影響を受ける可能性がある。
私たちがどこに臨床試験場所や他の業務を運営していても、私たちの業務は衛生流行病の悪影響を受ける可能性がある。また、衛生流行病は第三者メーカー、CRO、私たちが依存している他の第三者の運営に重大な妨害を与える可能性がある。
私たちは非実験室機能に対して在宅勤務政策を施行した。私たちの在宅勤務政策と旅行制限の影響は生産性にマイナスの影響を与え、私たちの業務を混乱させ、私たちの臨床計画とスケジュールを延期する可能性があり、その程度は制限の長さと重症度、そして私たちが正常な過程で業務を展開する能力の他の制限に依存する。これらおよび類似した、より深刻な運営中断は、私たちの業務、運営業績、および財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちはグローバルサプライチェーンに依存して、私たちの臨床前研究と臨床試験のための製品を生産します。我々が受ける可能性のある隔離、庇護または同様の政府命令、または発生する可能性が予想されるそのような命令、閉鎖または他の制限については、新冠肺炎または他の感染症に関連しているか否かにかかわらず、米国および他の国の製造工場または第三者製造工場の人々、または材料の利用可能性またはコストに影響を与え、それによって私たちのサプライチェーンを乱す可能性がある。
もし私たちとサプライヤーまたは他のサプライヤーとの関係が新冠肺炎疫病または他の衛生流行病によって中止または削減された場合、私たちは代替サプライヤーまたはサプライヤーと手配を達成したり、商業的に合理的な条項であるいは適時にそうすることができないかもしれない。他のサプライヤーまたはサプライヤーを交換または増加させることは、大量のコストに関連し、管理時間と重点を必要とする。また、新しい仕入先や仕入先が作業を開始すると、自然な過渡期もある。したがって，遅延が生じる可能性があり，必要な臨床開発や任意の将来の商業化スケジュールを満たす能力に悪影響を及ぼす可能性がある。サプライヤーとサプライヤーとの関係を慎重に管理しているにもかかわらず、将来的に挑戦や遅延に遭遇しないこと、またはこれらの遅延や挑戦が私たちの業務を損なわないことを保証することはできません。
また、著者らの臨床前研究と臨床試験はすでに新冠肺炎の大流行の影響を受け続ける可能性がある。病院資源が新冠肺炎の大流行に対する優先順位、あるいは患者が大流行期間中に臨床試験に参加することに対する懸念のため、臨床サイトの起動、患者募集と臨床サイトへの訪問が必要な活動は、データモニタリングを含み、すでに延期される可能性がある。いくつかの患者は臨床試験プログラムのいくつかの側面に従うことが困難かもしれません
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もし隔離が患者の行動を阻害したり、医療サービスを中断したりすれば。同様に，患者や主要な研究者や現場スタッフの募集や維持に成功できなければ，医療提供者として新冠肺炎への接触が増加している可能性があり，あるいは彼らの機関，都市，州の追加的な制限を経て，われわれの臨床試験運営は悪影響を受ける可能性がある。
新冠肺炎の蔓延はすでに世界的に広範な影響を与えており、我々の経済に実質的な影響を与える可能性がある。新冠肺炎による潜在的な経済影響や持続時間は評価や予測が困難である可能性があるが、広範囲の流行病は世界金融市場の深刻な混乱を招き、私たちの資本獲得能力を低下させる可能性があり、これは将来的に私たちの流動性にマイナスの影響を与える可能性がある。また、新冠肺炎の伝播による景気後退や市場回復は、私たちの業務や私たちの普通株の価値に実質的な影響を与える可能性がある。
全世界の新冠肺炎の大流行は引き続き迅速に変化した。新冠肺炎の大流行或いは類似疫病の最終的な影響は高度に不確定であり、変化が発生する可能性がある。私たちの運営は実質的な影響を受ける可能性があり、私たちは引き続き新冠肺炎の状況を注視していきたい。
*私たちは、私たちの候補製品を開発し、ビジネス目標を達成するために多くの追加の財源が必要になります。必要に応じてこれらの追加資源を得ることができない場合、候補製品の臨床試験を含む、私たちの計画の運営を延期または停止させることを余儀なくされる可能性があります。
設立以来、私たちは毎年大きな収入を生み出しておらず、重大な純損失を生み出している。2021年6月30日までの6ヶ月間、私たちは4，420万ドルの純損失を出して、2021年6月30日まで、私たちは約808.3万ドルを発生しましたライオン私たちの2003年の設立以来の累積赤字。私たちは引き続き巨大な運営支出と純損失が発生すると予想している。私たちの候補製品をさらに開発するには私たちの費用が大幅に増加する必要があります
2021年6月30日現在、私たちは約7，670万ドルの現金と現金等価物を持っています。現在の発展計画を考慮すると、私たちの現金資源は、2021年8月に調達された2，500万ドルの総債務収益を加えて、2022年第4四半期まで、私たちの運営に資金を提供するのに十分になると予想されています。現在、約束された追加資本源はありません。現金資源に対する予測は前向き情報であり、リスクと不確定要素に関連し、私たちの実際の支出金額は多種の要素によって重大な不利な影響を与える可能性がある。私たちの推定は間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいており、私たちの支出は私たちの現在の予想よりもはるかに高いことが証明されるかもしれない。経営陣は、もしあれば、追加的な融資条項が私たちに有利または受け入れられるかどうかを知らない。
私たちの実際の現金需要は、私たちの現在の多くの他の要素に対する期待と実質的な違いがあるかもしれません。これらの要素は、私たちの開発計画の重点と方向の変化、私たちの開発計画の重点と方向の変化、私たちの研究開発の進展が予想より遅いこと、政府法規の変化、競争と技術の進歩、私たちの候補製品開発に関連するコストの上昇、私たちの協力計画の能力、および私たちの知的財産権の提出、起訴、弁護、実行のコストを含むことができるかもしれません。新冠肺炎の疫病は引き続き急速に発展し、すでに全世界の金融市場の深刻な混乱を招いた。中断が続いて深まれば、追加資本を得ることができない状況に遭遇する可能性があり、将来的には私たちの運営に悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちが予想よりも資本備蓄の速度を使い果たした場合、どんな理由であっても、私たちは私たちが受け入れられる条項で追加的な融資を得ることができない、あるいは追加的な融資を得ることができない場合、私たちは予想されたスケジュール内で私たちの候補製品の一部または全部を開発し続けることができず、その中で優先順位を迫られるだろう。
さらに、私たちは私たちの1つまたは複数の計画を優先し、私たちの資本資源を保護するために、他の計画における私たちの活動を減少またはキャンセルすることを選択することができる。計画活動を減らすかキャンセルするかの決定は、計画の潜在力に否定的な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。例えば，2021年にIL−12計画を制御する既存の臨床計画を終了させ，制御されたIL−12計画の協力機会を積極的に探索し，その持続的な発展を支援することを決定した。我々の計画の制御されたIL-12計画のこれらの変化のいくつかは、この計画のための後期開発または協力の能力を含む、この計画の将来性および将来の発展に影響を与える可能性がある。
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私たちは私たちの運営を支援するためにもっと多くの資金を集めなければならない。私たちが追加的な資金を調達する方法は私たちの普通株に対するあなたの投資価値に影響を及ぼすかもしれない。
これまで、私たちが相当な収入を生み出すことができれば、株式発行、債務融資、許可と協力協定の組み合わせで私たちの現金需要を満たす予定です。私たちは約束された外部資金源を持っていない。資本市場の予測不可能性は、私たちが必要な期間内に、または私たちが受け入れられると思う条件で資金を調達することを深刻に阻害するかもしれない。また、進行中の新冠肺炎の大流行は引き続き世界金融市場を混乱させ、米国の市場状況にマイナス影響を与え、将来的に追加資金を求める機会を減らす可能性がある。特に、私たち普通株の市場価格の低下は、将来的に私たちが適切だと思う時間と価格で株式や株式関連証券を販売することをより困難にするかもしれない。さらに、現在の1つまたは複数の候補製品を早期または後期臨床試験に進めることができず、私たちの1つまたは複数の候補製品を商業化することに成功しなかった場合、または新たな候補製品を開発することができなかった場合、投資家を引き付けることが困難になる可能性があり、そうでなければ、投資家は追加の融資源となる可能性がある。
2019年6月、私たちは代理であるJefferies LLCまたはJefferiesと公開市場販売協定を締結し、この協定によると、私たちは時々Jefferiesを通じて私たちの普通株を提供して販売することができ、総発行価格は最大10000万ドルに達する。株式は、先に証券取引委員会に提出されたS-3 ASR表の有効登録声明(文書番号333-232283)に基づいて販売されます。2020年12月31日までの年間で、吾らは販売協定に基づいて合計2，814，673株の普通株を発行し、手数料および発売費40万ドルを差し引いて得られた純額は合計1，300万ドルであり、販売協定に基づいて約8，090万ドルの追加株式を売却·発行することができる。2021年6月30日までの3ヶ月または6ヶ月以内に、債券は何も発行されていない。
ある程度、私たちが株式証券を発行することによって追加資本を調達すれば、例えば私たちの市場計画の下で、私たちの既存株主の所有権は希釈され、これらの証券の条項は、清算または他の私たちの普通株株主の権利に悪影響を及ぼす特典を含む可能性がある。債務融資および優先株融資に関与する可能性のある協定は、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、私たちが具体的な行動をとる能力を制限または制限する契約を含む。私たちが達成したどんな債務資金調達も私たちの運営を制限する契約と関連があるかもしれない。このような制限条約は、追加借款の制限、私たちの資産使用に対する具体的な制限、および私たちの留置権の作成、配当金の支払い、株式の償還、または投資を行う能力の禁止を含むことができる。また、新冠肺炎の世界金融市場への持続的な影響は、任意の利用可能な融資条項の使用の吸引力を低下させ、我々の既存の株主により大きな希釈をもたらす可能性がある。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じてより多くの資金を調達できない場合、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了することを要求されるかもしれません。あるいは私たちは自分で開発とマーケティングをより望んでいた候補製品の権利を与えます。もし私たちが第三者との協力、戦略連合またはマーケティング、流通または許可手配を通じてより多くの資金を調達するならば、私たちは私たちの技術、将来の収入源、研究計画、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利になる可能性のある条項でライセンスを付与しなければならないかもしれない。
*2021年6月30日現在、当社の内部統制には重大な弱点が存在していることが発見されており、将来的にはより多くの重大な弱点が発見される可能性があり、または他の方法では有効な内部制御システムが維持されない可能性があり、これにより、財務諸表に重大なミスが生じたり、当社の業務および証券取引価格に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは改正された1934年の証券取引法、2002年のサバンズ-オクスリ法案、およびナスダック世界市場の規則と条例の報告要件を遵守しなければならない。2002年のサバンズ·オキシリー法404条によると、私たちの財務報告の内部統制のシステムとプロセス評価とテストを行い、私たちの経営陣が私たちの財務報告の内部統制の有効性を報告できるようにしなければならない。私たちはまた、私たちの独立公認会計士事務所に毎年、財務報告の内部統制に対する私たちの有効性について意見を発表するように要求されています。
2021年6月30日現在と2021年6月30日現在の四半期の連結財務諸表を審査したところ、財務報告書の内部統制に大きな弱点があることが分かった。重大な欠陥とは、財務報告の内部制御に欠陥或いは欠陥の組み合わせが存在し、著者らの連結財務諸表の重大なミス報告が合理的な可能性があり、適時に防止或いは発見できないようにすることである。この重大な弱点は私たちの勘定をタイムリーに照合して検討することと関連がある。具体的には、財務報告の過程で発見された重大な弱点は十分な会計資源の不足に関連しており、勘定の入金と審査に関連するいくつかの制御措置を適時に実行することができない。
私たちは実質的に弱い統制欠陥をもたらす根本的な原因を救済するための措置を制定して実行している。これらの制御措置の有効性を監視し続け、経営陣が適切だと思うさらなる変化を行う。
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私たちが取っているまたは将来取られる可能性のある任意の措置は、私たちの財務報告の内部統制に重大な欠陥をもたらす制御欠陥を修復したり、将来の潜在的な重大な欠陥を回避するのに十分であることを保証することはできません。2019年12月31日までの年度の大きな弱点も発見され、2020年12月31日までに完全に救済されています。もし私たちが財務報告の内部統制において既存または未来の重大な弱点を解決することができなければ、あるいは私たちが他の重大な弱点を発見すれば、私たちの財務報告の正確性とタイミングは不利な影響を受ける可能性がある。もし私たちが効果的な内部統制を維持できなければ、私たちは十分、正確、またはタイムリーな財務情報を持っていないかもしれないし、私たちはサバンズ-オキシリー法案の要求を含む上場企業としての報告義務を履行できないかもしれないし、私たちは今後の時期に私たちの財務業績を正確に報告することができないかもしれないし、アメリカ証券取引委員会、ナスダックまたはサバンズ-オキシリー法案が要求する時間枠でそれらを報告することができないかもしれない。適用された場合に“サバンズ-オキシリー法案”を遵守できなければ、米国証券取引委員会や他の規制機関の制裁や調査を受ける可能性もある。必要な新しいまたは改善された制御を維持または実施できなかった場合、またはこれらの制御を実施する際に遭遇したいかなる困難も、私たちがより多くの重大な弱点や重大な欠陥を発見し、私たちの報告義務を履行できなかったり、私たちの財務諸表に重大なミスが発生したりする可能性がある。また、信頼できる財務報告を提供したり、詐欺を防止することができなければ、私たちの業務や運営結果が損なわれる可能性があり、投資家は私たちが報告した財務情報に自信を失う可能性があります。
*我々は、TCR療法やCAR T細胞などの非ウイルス細胞療法を用いた計画を開発し、商業化し、癌治療の新しい方法と見なすことができ、その開発成功は大きな課題を受けている。
我々は，上記のMD Andersonライセンスに基づいてMD Andersonから許可を得る技術と，ライセンスプロトコルに従ってPGENから許可を得る技術を用いて，サイトカイン，T細胞，CAR，TCRに基づく非ウイルスやウイルスの細胞療法を開発·商業化する予定であり，RTSの制御下で可能である®他の血液システムや固形腫瘍の切り替え技術ですこれは癌免疫療法と癌治療の新しい方法であるため、候補製品の開発と商業化は私たちを多くの挑戦に直面させている
私たちはこれらの挑戦に成功的に対応できることを保証することはできません。これらの挑戦は私たちの研究、開発、商業化目標の達成を阻害するかもしれません。
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私たちの現在の候補製品は新しい技術に基づいて、限られた臨床データの支持を得て、私たちの現在と計画中の臨床試験は規制部門がその中の1つ以上の候補製品を承認することを支持するデータを生成することを保証することはできません。
PGENとの許可プロトコルによれば、ヒト腫瘍生物治療領域の早期技術を代表する免疫腫瘍エフェクタープラットフォームの権利を獲得し、Ad-RTS-IL-12 plus veledidexは黒色腫、乳癌、およびrGBMの治療試験を完了した。同様に，我々の遺伝子組換えおよび/または非トランスジェニックT細胞候補は限られた臨床データによって支持されており，これらのすべてのデータはMD Anderson，NCI，Eden Biocellによる実験によって生成されており，我々ではない。我々は、我々のT細胞候補製品の全体的な臨床および規制開発を制御することを計画しており、新しいINDのスポンサーを得ることができなかったり、またはこれらまたは任意の他の候補製品のためにINDを提出することを決定した場合は、将来の潜在的な臨床試験の時間に悪影響を及ぼす可能性がある。このような時間への影響は、研究開発コストを増加させる可能性があり、私たちの候補製品が規制部門の承認を得ることを延期または阻止する可能性があり、両方の場合は、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
また，我々はこれまでの実験の設計や進行を制御していない.FDAはこれらの以前の試験を受け入れないかもしれないが、それらは未来の臨床試験に十分な支持を提供していると考えられ、候補製品の安全性、純度および効力、製品表現の程度、以前の試験の設計または実行要素または安全問題、または他の試験結果を含むため、我々によっても第三者によって制御されているのであろうか。私たちはまた、これらの以前の試験に参加した患者の任意の治療に関連する傷害または副作用によって責任を負うことができる。したがって，我々の潜在的な将来の臨床試験では，予見できない第三者クレームや遅延の影響を受ける可能性がある。私たちはまた、以前にMD Andersonまたは他のエンティティによって行われた臨床試験を全部または部分的に繰り返すことを要求される可能性があり、これは高価であり、私たちの任意の候補製品の提出および許可または他の規制承認を延期するだろう。
また，これまでに行われてきた限られた臨床試験の結果が将来の臨床試験で複製されない可能性がある。私たちのAd-RTS-IL-12 Plus velediex、遺伝子組換えおよび非トランスジェニックT細胞候補製品、および他の候補製品は臨床開発において期待される安全性と有効性を示すことができない可能性があり、未来のいかなる試験結果も私たちの候補製品の価値と有効性を証明することはできません。また，米国でCAR+T，TCRあるいは他の細胞治療候補製品の臨床試験を継続することができる前に，いくつかの規制要求を満たさなければならない。このような要求を満たすには多くの時間、エネルギー、そして財政資源が必要になるだろう。Ad-RTS-IL-12プラスveledimexおよびトランスジェニックおよび非トランスジェニックT細胞候補製品および他の早期候補製品開発計画にかかる任意の時間、エネルギー、財力は、私たちの免疫腫瘍候補製品の開発と商業化の能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちはいくつかの臨床試験の中間データを報告しましたが、中期データが将来の中期結果や最終研究結果を予測することは保証できません。
我々の業務の一部として，一時臨床試験データに関する更新が含まれている可能性がある我々の候補製品開発に関する更新を提供する。これまで，われわれの臨床試験に関与する患者数は少なく，サンプル量が小さいため，これらの臨床試験の中期結果は大きな変異性がある可能性があり，将来の中期結果や最終結果を代表できない可能性がある。
*当社は、他のバイオ製薬会社からの激しい競争に直面しており、これにより、他社が当社よりも早く、または製品の開発、開発、または商業化に成功する可能性があります。
癌治療の新製品の開発と商業化は，我々が求めている適応を含め，競争が激しく，主要製薬，バイオテクノロジー，専門癌会社からのかなりの競争が存在する。その中の多くの会社は臨床前と臨床開発、製造、監督管理と全世界の商業化の面でより多くの経験を持っている。我々も癌分野で研究を行っている学術機関，政府機関，民間組織と競争している。
我々の遺伝子工学T細胞プロジェクトはCARとTCR技術分野で複数の会社とそのパートナーからの激しい競争に直面している。このような3社，ノバ国際会社(Kymriahﾟ)，Kite Pharma Inc./gilead Sciences，Inc.(Yescartaﾟ)と百時美施貴宝社(Breyanzi.)は，現在抗CD 19の自己CAR+T細胞を商業化している。他の自己CAR+T標的を開発する会社には、百時美施貴宝社、Precigen社、ブルーバード生物会社とCelgene社が協力し、南京伝奇生物会社とオスマン社の子会社ヤンソン生物技術会社、亘喜生物会社、CARsgen治療会社、Bellicum製薬会社、Autolus治療会社、Exuma生物技術会社、野馬生物会社、Crispr治療会社、Prothergen社、Marker治療会社がある。Servier(Cellectisと連携)とは，我々の候補製品と競合する可能性がある.
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我々のTCR計画はいくつかの会社からの競争に直面しており，グラクソ·スミスクライン，アーセナル生物社，ライル社，ブルーバード生物社，BioNTech AG，Kite Pharma Inc./GIlead Sciences，Inc.，Achilles Treateutics Limited，Iovance BioTreateutics，Inc.，Immatics BioTechnologies GmbH，Tmunity Treutics Inc.，Medigene AG，Tactive a Treateutics，LLC，ara Bio，Inc.，TCR 2 Treeutics Inc.，InZella，ParACTと競合している。その多くの会社は生殖系抗原に対するTCRT細胞を研究しているか，腫瘍浸潤性リンパ球(TIL)を利用しているが，Ziopharmは固形腫瘍における体細胞変異による新しい抗原に対抗するためにTCRT細胞製品の開発に専念している。Advaxis Inc./安進，BioNTech AG，Gritstone Oncology，Inc.を含むいくつかの会社が固形腫瘍の新しい抗原に対するワクチンプラットフォームを求めている。他社はポセイダ治療会社やCRISPR技術を開発しているいくつかの会社を含めて非ウイルス遺伝子療法を開発している。武田製薬会社，免疫生物社，IN 8 BioInc.，Fate Treateutics Inc.，TC BioPharm株式会社など，T細胞以外の細胞開発療法を用いた会社からの競争にも直面している。私たちはまた、免疫薬一式や黒鉄鉱治療会社のようなサイトカイン付きT細胞を開発する会社からの競争に直面しています。安進、アスリコン、百時美施貴宝社、Incell社、メルク&Co.，Incell社、羅氏ホールディングスなど、他社から提供されている非細胞治療の競争にも直面しています。
我々は最初にrGBM治療のための制御されたIL−12プラットフォームを開発した。RGBM上場薬を販売している会社はGenentech Inc.とRoche Holding AGであり，アバスチン(ベバシズマブ)を用いており，成人rGBMの治療のための血管内皮増殖因子ガイド抗体である。Arbor製薬会社はGaria del Waferを販売しており，新たに診断された高度悪性グリオーマ患者に適しており，手術や放射線治療の補助手段として，再発した多形性神経膠芽腫患者にも適用され，手術の補助手段としても用いられている。また，Novocureは新たに診断·再発した膠芽細胞腫のためのOptune(腫瘍治療領域)を開発した。Cordgenics、LLC、バイエル株式会社、Kazia治療株式会社、キンタラ治療会社を含むが、Cordgenics、LLC、バイエル株式会社、Kazia治療株式会社、キンタラ治療会社を含むグリオーマ腫瘍治療の第3段階候補製品がいくつかあります。いくつかの会社と機関は現在、エバービー社、DNAtrix Treeutics、Istari Oncology、Karyopharm、MedImmune LLC/アスリコン、その他の会社は、マスタング生物会社、西北生物治療会社を含む他の脳癌治療製品を積極的に開発している。他の製品候補製品には、現在第2段階臨床試験にある競争相手には、エバービー社のDepatus-M(ABT-414)とDNA 24-01、DNA 24-01を含む他の脳癌治療製品が積極的に開発されている。再発したWHO IV級悪性グリオーマ患者において、pembrolizumabの第二段階研究(PVSRIPO)と結合して単独或いはロモスタチンと連合して条件付き複製アデノウイルスを評価している。また，医学免疫有限責任会社/アスリコンのDurvalumabはRGBM患者の第二段階試験で評価を行った。
規制部門の潜在製品の承認を得ても、私たちは最初に市場に進出した会社ではないかもしれませんが、これは私たちの潜在製品の価格や需要に影響を与える可能性があります。既存または将来の競合製品は、特定の適応に我々の製品よりも大きな治療利便性または臨床的または他の利点を提供するか、またはより低いコストで同様の性能を提供する可能性がある。また、私たちの競争相手の製品の供給と価格は潜在的な製品に対する需要と価格を制限するかもしれません。もし価格競争や医者が既存の治療方法から私たちの潜在的な製品に転換したくない場合、あるいは医者が他の新薬や生物製品に転換したり、私たちの潜在的な製品を保留することを選択した場合、私たちの商業計画を実施することができないかもしれない。また、ライバルはFDAから当該競合他社製品に関する孤立製品独占経営権を得ることができる。競合他社製品が私たちの潜在的製品のうちの1つと同じ製品と決定された場合、これは、限られた場合でなければ、FDAによる同じ適応のこのような潜在的製品の承認を7年以内に得ることを阻止する可能性がある。もし私たちの製品が市場シェアを占領して維持できなければ、私たちは十分な製品収入を得ることができないかもしれないので、私たちの業務は影響を受けるだろう。
私たちは完全に統合された製薬会社や大手製薬会社、学術機関、政府機関、他の公共·民間研究組織と協力する小さな会社と競争している。その中の多くの競争相手の製品は承認されたり開発されている。さらに、これらの競争相手の多くは、単独で、またはそのパートナーと共により大きな研究開発プロジェクトを運営しているか、または私たちよりもはるかに多くの財務資源を有しており、以下の側面の経験を著しく豊富にしている
もし私たちの競争相手が私たちが開発する可能性のあるどんな製品よりも効果的で、副作用が少なく、またはより深刻ではなく、より便利で、あるいはより安い製品を開発し、商業化すれば、私たちのビジネス機会は減少または消失するかもしれない。私たちの競争相手も私たちよりも早くFDAや他の規制機関のその製品の承認を得ることができ、これは私たちの競争相手が私たちが市場に入る前に強力な市場地位を確立することをもたらすかもしれない。また、
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多くの場合、私たちの競争能力は、非特許製品の使用を奨励しようとする保険会社または他の第三者支払人の影響を受ける可能性がある。
PGEN、MD Anderson、または国立癌研究所との私たちのライセンスを終了したり、MD Andersonとの私たちの研究開発協定を終了したりすることは、重大な権利の喪失を招き、候補製品を開発して商業化する能力を損なう可能性があります。
我々は，他社から許可された特許，ノウハウ，ノウハウ，特にMD Anderson，Precigen，国立癌研究所(NCI)，およびMD Andersonが我々の開発プロトコルに基づいて貢献していることに依存している.これらの許可または研究開発協定の任意の終了は、重大な権利の喪失を招く可能性があり、候補製品を商業化する能力を損なう可能性がある。私たちとこれらのライセンシーとの間では、ライセンス契約に拘束されている知的財産権についても論争が生じる可能性があります
私たちが許可している知的財産権をめぐる紛争が、私たちが既存の許可スケジュールを維持する能力を妨げたり、特にMD Anderson、PGEN、NCIと許容可能な条項で行われている許可スケジュールを妨害したり、私たちが影響を受けた潜在的な製品の開発に成功して商業化することができないかもしれません。私たちは通常、私たちが持っている知的財産権のように、私たちが許可している知的財産権保護と同じすべてのリスクに直面している。もし私たちまたは私たちの許可者がこの知的財産権を十分に保護できなければ、私たちは適用許可に基づいて潜在製品を商業化する能力が影響を受ける可能性がある。バイオテクノロジーや製薬業界では、特許や他の知的財産権に関する訴訟や、米国特許商標局(USPTO)で行われている妨害、派生および再審手続き、または外国司法管轄区で行われている反対および他の同様の訴訟を含む特許に挑戦する行政訴訟が多く存在する。最近、特許改革と呼ばれる米国の法律の変化により、当事者間の審査·認可後審査を含む新たなプログラムが実施されており、将来的に我々または我々のライセンシーに挑戦する特許の可能性の不確実性を増加させている。
MD Andersonが我々およびPGENに与えたCAR，T細胞療法および他の関連技術に関する技術的権利を保持することはできないかもしれない。
MD Andersonの許可に基づいて、私たちは、ローレンス·クーパー(Laurence Cooper，M.D.，Ph.D.)実験室によって産生された新しいCAR+T細胞およびTCR細胞療法に関連する技術、およびいくつかの関連技術の下での共通の独占的または非独占的許可を含む、PGENと共にMD Andersonが所有および許可するいくつかの技術のグローバル独占許可を取得した。PGENの技術キットとZiopharmの臨床試験RTSを組み合わせた場合®インターロイキン12モジュール、それによって産生された特許方法と技術は遺伝子組換えCAR+T細胞とTCR療法の将来性を実現することに役立つ可能性があり、方法は体内の細胞拡張と活性化を制御し、標的外と不必要な標的効果と毒性を最大限に減少させ、同時に最大限に治療効果を高めることである。MD Anderson許可の有効期間は、(A)MD Anderson許可によるすべての特許が満了するか、または(B)MD Anderson許可の日付が20周年後に最後に発生した時点で満了する。しかし、期限が満了した後、私たちとPGENは、その下で許可された知的財産権を使用するために、全額納付、印税免除、永久、撤回不可能、および再許可可能な許可を有する。
MD Andersonの許可日から10年後、90日間の治療期間内に、MD AndersonはMD Anderson許可を非独占許可に変換する権利があり、もし私たちとPGENがケースベースで商業的に合理的な努力を使用しなければ、許可された知的財産権を商業化する。MD Andersonライセンスの日から5年後、もし私たちとPGENが調査を完了できなければ、MD Andersonは政府によって援助されるか、または第三者契約に制約された特定の技術に関連してMD Andersonライセンスを終了する権利があるだろう
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資金契約または契約中の要求(状況によります)。もし私たちやPGENが書面通知を受けてから60日以内に重大な違約行為を是正しなかった場合、MD Andersonは書面で合意を終了することもできます。さらに、MD Andersonライセンスは、私たちまたはPGENの両方で何らかの破産事件が発生したときに終了し、私たち、PGEN、MD Andersonの両方の書面合意によって終了することができます。
MD Andersonライセンスで成功的に実行できる保証はありません。MD Andersonライセンスが終了すれば、私たちの業務目標の達成を阻害する可能性があります。
臨床試験は非常に高価で、時間がかかり、設計、起動と実施が困難である。
人体臨床試験は非常に高価で、設計、起動と実施が困難であり、一部の原因はそれらが厳格な監督管理要求を受けているからである。臨床試験の起動や過程自体にも時間がかかり，結果自体も不確定である。私たちの候補製品の臨床試験は少なくとも数年はかかると思います。また，試験のどの段階でも失敗する可能性があり，臨床試験の延期，放棄，重複を招く問題に遭遇する可能性がある。臨床試験の開始と完成はいくつかの要因で延期される可能性がある
前臨床試験と早期臨床試験の成功は今後の臨床試験も成功することは確保できない。また，参加者を受け入れられない健康リスクに直面させているようであるか，あるいはFDAが提出したIND文書やこれらの試験の実施過程に欠陥があることを発見した場合，我々またはFDAはいつでも臨床試験を一時停止することができる。
また“私たちの候補製品の臨床試験、規制承認、製造に関連するリスクを参照してください-私たちの候補製品は臨床試験の異なる段階にあり、これは非常に高価で時間がかかる。私たちがいつFDAにBLAを提出できるか、私たちの候補製品の臨床試験を完了できなかったり遅延したりすることは、私たちの業務を損なう可能性がある“と述べた
私たちはどんな製品も商業化できないかもしれないし、相当な収入を生むこともできないし、利益を得ることもできないかもしれない。
今まで、私たちの候補製品はどの国でも商業販売の承認を受けていません。潜在的候補製品の開発、監督機関の承認を得て商業化する過程は長く、複雑で高価である。FDAおよび/または他の外国規制機関の私たちの候補製品に対する承認を得ない限り、私たちは私たちの製品を販売することができず、製品収入もありません。私たちの1つ以上の候補製品が規制部門の承認を得ても、私たちの製品を商業化することに成功しなければ、利益を達成したり維持したりするのに十分な収入を生み出すことができない場合や、大量の追加資本を調達することなく私たちの業務を継続することができず、これらの追加資本は得られない可能性がある。私たちは収益性を達成したり維持できなかったので、普通株の取引価格にマイナス影響を与えるかもしれません。
私たちは投資決定の基礎として限られた経営歴史を持っている。
私たちはまだ候補製品の商業化に成功するために必要な機能を実行する能力があるということを証明していない。候補製品の商業化に成功するには、様々な機能を果たす必要があります
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私たちの業務は私たちの会社を組織と配備し、私たちの特許候補製品を獲得し、開発し、確保し、私たちの候補製品に対して臨床前と臨床試験を行うことに限られている。これらの業務は、私たちが候補製品を商業化する能力と、私たちの証券に投資するのが賢明かどうかを評価するために限られた基礎を提供します。
私たちは開発と商業化協力の構築に成功しないかもしれませんが、これは私たちが候補製品を開発する能力に悪影響を与え、製品の開発を禁止するかもしれません。
バイオ製薬製品や補完技術の開発，臨床試験，マーケティング承認の取得，製造能力の確立，マーケティング承認の製品は高価であるため，代替技術，より多くの資源，より多くの経験を持つ第三者との協力を探る予定である。候補製品や相補技術について開発·商業協力計画を達成する場合には、候補製品や技術の第1次協力計画に係る地域以外の地域における開発·商業化の追加協力を確立することも求められる可能性がある。潜在的なパートナーの数は限られており、私たちは適切なパートナーを探す上で競争に直面すると予想される。合理的かつ許容可能な条項で任意の開発および商業協力および/または販売およびマーケティング計画を行うことができない場合、私たちの候補製品の成功的な開発および規制承認を求めることができない可能性があり、および/または米国以外のいくつかまたはすべての地域で将来承認された製品を効果的にマーケティングおよび販売することができない場合(ある場合)、そうでなければ価値があるかもしれない。
私たちは私たちの成長をうまく管理することができないかもしれない。
将来、私たちの候補製品を臨床試験段階に進めることができれば、臨床試験を通じて、私たちの開発、監督、製造、マーケティング、販売能力を拡大し、あるいは第三者と契約を締結して、これらの能力を提供する必要があります。私たちの将来の財務業績と私たちが候補製品を商業化し、効果的に競争する能力は、私たちが未来の成長を効果的に管理する能力にある程度依存するだろう。このような成長を管理するためには、私たちの施設を拡大し、私たちの運営、財務、管理システムを強化し、より多くの合格者を募集し、訓練しなければならない。もし私たちが私たちの成長を効果的に管理できなければ、私たちの業務は損害を受けるかもしれない。
私たちの業務は私たちを危険材料と化学品の使用に関連した責任クレームリスクに直面させるだろう。
私たちの契約研究と開発活動は危険材料と化学品の制御された使用と関連があるかもしれない。私たちがこれらの材料を使用、貯蔵、運搬、処分する安全手続きは連邦、州と現地の法律法規に適合していると信じているが、これらの材料による意外な損傷や汚染のリスクを完全に除去することはできない。このような事故が発生した場合、私たちはそれによって発生したいかなる損害に責任を負う可能性があり、いかなる責任も私たちの業務、財務状況、および運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、危険または放射性材料および廃棄物製品の使用、製造、保存、処理および処理を管理する連邦、州および地方法律法規は、私たちの請負業者に大量のコンプライアンスコストを発生させることを要求する可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、および運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
*私たちは、重要な幹部を誘致、採用、採用する必要があります。私たちは、私たちの業務および技術の専門知識を理解している重要な科学および医療コンサルタントに依存し続けます。
私たちは最近、役員チームの大幅な交代を経験しており、重要な幹部を誘致し、採用して、私たちの業務戦略を推進していく必要があります。2021年2月、取締役会はローレンス·J.N·クーパー博士の後任として、元独立最高経営責任者ハイジ·ハーガンを臨時最高経営責任者兼CEOに任命した。2020年12月、Satyavrat Shuklaは私たちの首席財務官を辞任した。2021年2月17日、私たちはティモシー·カンニングアンを臨時首席財務官兼首席財務官に任命した。私たちは新しい最高経営責任者と最高財務官を探し始めている；しかし、高級管理者を誘致する市場競争は激しく、新しい管理者を探して募集するのに数ヶ月以上かかるかもしれない。移行を管理することはしばしば困難であり、それ自体がいくつかの機関知識の損失をもたらす。これらの役員の離職や後継者探しの長期的な遅延は、私たちの業務、財務状況、運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。私たちが業務戦略を実行する能力は、これらの移行に関連する不確実性の悪影響を受ける可能性もある。
そのほか、生物科学技術、製薬とその他の業界の合格人材に対する激しい競争のため、著者らは合格した管理と商業、科学と臨床人材を吸引或いは維持できない可能性がある。私たちが必要な人員を引き付けて維持することができなければ、私たちの業務目標を達成するための制限があるかもしれません。これらの制限は、私たちの開発目標の実現、追加資本を調達する能力、そして私たちが業務戦略を実施する能力を深刻に阻害します。
私たちは私たちの主要な科学、規制、そして医療コンサルタントに強く依存している。私たちのいかなるキーパーソンを失うことは、製品開発の遅延、キーパーソンやパートナーの損失、管理資源の移転を招く可能性があり、これは私たちの経営業績に悪影響を与える可能性があります。私たちはどんな高級職員や重要な従業員にも“キーパーソン”生命保険をかけない。
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もし私たちがもっと多くの合格者を募集できなければ、私たちの業務を発展させる能力が損なわれるかもしれない。
私たちは臨床前と臨床研究とテスト、政府監督、調合と製造及び最終販売とマーケティングの専門知識を持つより多くの合格者を募集する必要がある。私たちは多くの生物製薬会社、大学、他の研究機関と競争して合格した個人です。この人たちに対する競争は激しく、私たちは私たちがこの人たちが成功するかどうかを探すことを確信できない。合格した人材を誘致して維持することが私たちの成功の鍵になるだろう。もし私たちがもっと多くの合格者を募集できなければ、私たちの業務を発展させる能力が損なわれるかもしれない。
私たちは重大な責任を招く可能性があり、製品責任訴訟に対応するために、私たちの製品の商業化を制限することを要求されるかもしれない。
医療製品の検査とマーケティングには固有の製品責任リスクがある。もし私たちが製品責任クレームで自分を弁護することに成功できなければ、承認されれば、私たちは重大な責任を招いたり、私たちの製品の商業化を制限することを要求される可能性があります。成功的な防御であっても、多くの財政的で管理的な資源が必要だ。事件がどうであっても最終的な結果がどうであろうと、賠償責任は次のようになるかもしれない
私たちは現在臨床試験保険と製品責任保険を受けています。しかし、許容可能なコストで保険証を更新したり、十分な保険を得ることができなければ、私たち単独またはパートナーと開発した薬品の商業化を阻止または阻害する可能性がある。
もしシステムが故障したら、私たちの業務と運営は影響を受けるだろう。
セキュリティ対策が取られているにもかかわらず、私たちの内部コンピュータシステム、および私たちの現在と未来の請負業者およびコンサルタントのコンピュータシステムは、コンピュータウイルス、不正アクセス、自然災害、テロ、戦争、および電気通信および電気故障の破壊を受けやすい。我々はこれまでこのような重大なシステム故障，事故やセキュリティホールがあることは知られていないが，このような事件が発生して我々の運営が中断されると，我々の開発計画や業務運営に大きな中断を招く可能性がある.例えば、完成した或いは未来の臨床試験の臨床試験データの紛失は著者らの監督管理の承認作業を遅延させ、著者らのデータの回復或いは複製のコストを著しく増加させる可能性がある。同様に，我々は第三者に依存して候補製品を製造し臨床試験を行い，彼らのコンピュータシステムに関連する類似イベントも我々の業務に大きな悪影響を与える可能性がある.任意の中断またはセキュリティホールが、私たちのデータやアプリケーションを紛失したり、破損したり、機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発および商業化は延期される可能性があります。
私たちの候補製品の臨床試験、規制承認、製造に関連するリスク
もし私たちが必要なアメリカや世界的な規制承認を得て任意の候補製品を商業化できなければ、私たちの業務は影響を受けるだろう。
私たちは私たちの候補製品を商業化するために必要な承認を得ることができないかもしれないし、将来的に商業販売のための任意の候補製品を買収または開発することができるかもしれない。私たちの候補製品を米国で商業化するためにはFDAの承認が必要であり、これらの司法管轄区域で私たちの候補製品を商業化するためには、FDAに相当する外国司法管轄区域規制機関の承認を得る必要がある。任意の候補製品に対するFDAの承認を得るためには、候補製品が人間にとって安全であり、その期待される用途に有効であることを証明するバイオ製品ライセンス申請、すなわちBLAをFDAに提出しなければならない。この論証には重要な研究と動物試験が必要であり，これは臨床前研究，およびヒト試験と呼ばれ，臨床試験と呼ばれる。FDAの規制要件を満たすには通常数年かかります
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候補製品のタイプ、複雑性、および新規性は、研究、開発、およびテストのために大量の資源が必要となるであろう。我々の研究，開発，臨床方法がFDAが人間にとって安全で期待用途に有効であると考えている製品につながるかどうかは予測できない。FDAは承認過程において大きな裁量権を有しており，追加の臨床前と臨床試験あるいは上場後研究が求められる可能性がある。承認プロセスは、私たちの規制審査の前または間に発生した政府法規、将来の立法または行政行動、またはFDA政策の変化によって遅延する可能性もあります。遅延は規制部門の承認を得ることができるかもしれない
たとえ私たちがFDAのすべての要求を遵守したとしても、FDAは最終的に私たちの1つ以上のBLASを拒否するかもしれない。私たちは私たちのどの候補製品も規制部門の承認を受けると確信できない。もし私たちの候補製品がFDAの承認を得られなかった場合、私たちの業務を大きく損なうことになります。販売可能な製品がないので、別の候補製品が開発されるまで潜在的な収入源はありません。私たちが他の候補製品を開発したり得ることができる保証はないし、もし私たちがそうすることができれば、FDAの承認を得ることができるかどうか。
外国の管轄区域では、私たちはまた私たちの任意の候補製品を商業化するために、規制機関の適用の承認を受けなければならない。外国規制承認手続きには、通常、上述したFDA承認手続きに関連するすべてのリスクが含まれる。
私たちの候補製品は臨床試験の異なる段階にあり、これは非常に高価で時間がかかる。私たちはいつFDAにBLAを提出できるか、私たちの候補製品の臨床試験を完了できなかったり遅延したりすることができなくても、私たちの業務を損なう可能性があります。
我々の候補製品は異なる開発段階にあり，広範な臨床試験が必要である。現在、既存のすべての候補製品のための臨床試験計画を策定しているにもかかわらず、予想される時間内に追加的な試験を開始したり、これらの試験の結果を見ることができないかもしれない。それらが開発の後期段階に入るにつれて、私たちの候補製品は通常、第三段階の臨床試験に入る候補製品に対するFDAの化学、製造と制御の要求を含むより厳しい規制要求を受ける。FDAが早期臨床試験で研究した候補製品の第三段階臨床試験を開始することは保証されない。
FDAが我々の候補製品が後期臨床試験に入ることを許可しない場合、または第3段階の臨床試験を開始する前に、私たちの候補製品の配合または生産を変更することを要求する場合、私たちは、そのような候補製品をさらに開発または承認する能力が実質的な影響を受ける可能性がある。したがって、私たちは規制部門が私たちの候補製品を承認するためにBLAを提出するか、またはそのようなBLAが受け入れられるかどうかを肯定的に予測することができない。1つ以上のBLAを提出し、その後必要なFDA承認を得るまでは収入が生じないと予想されるため、承認に関するBLA提出時間およびFDAの決定は、収入を生み出すことができるかどうか、いつ収入を生み出すことができるかどうかに直接影響を与える。
私たちの候補製品は、不良な副作用、またはその規制承認を遅延または阻止する可能性があり、承認されたラベルを制限する商業イメージ、または任意の潜在的な市場承認後に重大な負の結果をもたらす特性をもたらす可能性がある。
多くの製薬や生物製品と同様に、私たちの候補製品の治療はサイトカイン放出に関連する潜在的な不良副作用を含む不良副作用或いは副作用或いはイベントを産生する可能性がある。もし私たちの候補製品または類似製品または第三者が開発している候補製品が受け入れられない副作用を示す場合、私たちは候補製品のさらなる臨床開発を停止または延期することを要求されるかもしれない。FDAまたは他の外国規制機関は、私たちの任意またはすべての目標適応を承認する候補製品の開発を停止または拒否するように命令することができる。
製品に関連する副作用は、患者の募集または患者の試験完了能力に影響を与える可能性があり、あるいは潜在的な製品責任クレームを招く可能性がある。また、治療医療従事者は、これらの副作用を適切にまたは適時に識別または管理することができない可能性があり、特に私たちと協力する機関以外には、私たちの新しい技術による毒性が一般患者集団や医療従事者に遭遇しない可能性がある。私たちの候補製品を使用する医療従事者を訓練して、彼らの副作用状況を理解して、私たちが計画している臨床試験においても、どの候補製品の商業化後も。私たちの候補製品の潜在的な副作用を認識または管理する上での訓練不足は、死亡を含む患者の副作用を引き起こす可能性がある。
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さらに、もし私たちの1つまたは複数の候補製品が市場の承認を得て、私たちまたは他の人が後にそのような製品による副作用を発見した場合、私たちの製品を使用して治療を受けることを提案または要求する患者の任意の長期追跡観察期間内に、多くの潜在的な重大な負の結果をもたらす可能性がある
承認されれば、上記のいずれも、特定の候補製品に対する市場受容度を達成または維持することを阻止することができる。しかも、このようなどんな状況も私たちの業務、財務状況、そして見通しに大きな被害を及ぼす可能性がある。
我々の細胞および遺伝子治療に基づく免疫腫瘍学製品は、試薬、専門設備、および他の特殊な材料およびインフラの利用可能性に依存しており、これらは、許容可能な条項では得られないか、または全く得られない可能性がある。これらの試薬、設備、および材料について、私たちは独占的なサプライヤーまたは限られた数量のサプライヤーに依存しているか、または依存する可能性があり、これは私たちが製品を製造して供給する能力を弱めるかもしれない。
私たちの候補製品を製造するためには、私たちの製造過程で化学反応または生物学的反応を引き起こすための物質、および他の特殊な材料および装置が必要となり、その中のいくつかは、商業生物製品の生産を支援するために、資源および経験の限られた小さな会社によって製造または供給される。私たちは現在、限られた数のサプライヤーに依存して、私たちの候補製品を製造するためのいくつかの材料と設備を提供しています。その中のいくつかのサプライヤーは、生物製薬会社が現在の良好な製造実践の下で生産した商業製品を支持する能力がないかもしれない、あるいは装備が不足している可能性があり、私たちの需要を支持できないかもしれない。私たちもこれらのサプライヤーの多くと供給契約を締結していません。受け入れ可能な条件や供給契約をまったく得られないかもしれません。したがって、私たちは臨床または商業製造を支持する重要な材料と設備の受け入れに遅延があるかもしれない。
これらの試薬、装置、インフラ、および材料のいくつかについては、私たちは依存しており、将来的には単一ソースの供給者または限られた数の供給者に依存する可能性がある。これらのサプライヤーのいずれかから製品を調達し続けることができないのは、サプライヤーの規制行動または要求、サプライヤーが経験した不利な財務または他の戦略的発展、労使紛争または不足、意外な需要または品質の問題に影響を与える可能性があり、候補製品の需要を満たす能力に悪影響を及ぼす可能性があり、これは、私たちの製品販売および運営結果、または私たちの臨床試験を行う能力に悪影響および実質的な影響を与える可能性があり、いずれも私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。
また，我々が使用しているいくつかの試薬や製品は，我々が臨床試験で使用している試薬や製品を含めて，単一のサプライヤーに貯蔵される可能性がある。単一サプライヤーの材料が失われた、あるいはそのサプライヤーが私たちの規範に基づいて臨床製品を生産できなかったことは、私たちが行っている或いは計画中の臨床試験と私たちの製品を開発し続ける能力に影響を与える。また，代替材料を製造するには高価である可能性があり，多くの時間が必要であり，われわれの臨床計画にさらに影響を与える可能性がある。
私たちが私たちの製造過程を発展させ、拡大するにつれて、私たちはこの過程の一部として、いくつかの材料と設備の権利と供給を得る必要があると予想される。私たちは商業的に合理的な条項でそのような材料の権利を得ることができないかもしれないし、これらの材料の権利を得ることができないかもしれません。もし私たちがそのような材料を使用したり、適切な代替品を見つけることを避けるために商業的に可能な方法で私たちのプロセスを変えることができなければ、これは私たちの業務に大きな悪影響を与えます。他の材料や設備を使用するために私たちのプロセスを変えることができても、このような変化は、私たちの臨床開発および/または商業化計画の遅延をもたらす可能性がある。すでに臨床試験の候補製品にこのような変化が生じていれば，このような変化は体外比較性研究を行い，より高度な臨床試験を行う前に患者からより多くのデータを収集する必要があるかもしれない。
私たちの臨床試験結果は私たちの製品候補声明を支持しないかもしれない。
私たちの臨床試験が計画通りに完成しても、彼らの結果が私たちの候補製品を支持するかどうかは確認できません。FDAは通常、BLAの承認をサポートするために2つのランダムで制御された良好な3期キー試験が予想される。前臨床試験や早期臨床試験の成功は後の臨床試験も成功することは確保されておらず，後の臨床試験の結果が以前の臨床試験や前臨床試験の結果を複製することも確認できない。臨床試験過程は私たちの候補製品が人類にとって安全であり、指定用途に有効であることを証明できないかもしれない。この失敗は私たちが候補製品を放棄し、他の候補製品の開発を延期する可能性があるだろう。遅延や終了はありません
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もちろん，我々の臨床試験は我々のBLASのFDAへの提出を延期し，最終的に候補製品を商業化して製品収入を発生させる能力を遅らせる。また，われわれの臨床試験に関与する患者数は少ない。サンプル量が小さいため、これらの臨床試験の結果は未来の結果を予測できないかもしれない。
著者らの免疫腫瘍学候補製品は1種の新しい技術に基づいており、これにより製品候補開発とその後監督管理許可を得る時間とコストを予測することは困難である。現在，米国とヨーロッパでは限られた数の遺伝子治療と細胞治療製品が承認されている。
著者らは現在、免疫腫瘍学製品の開発に集中しており、新しい遺伝子発現、制御と細胞技術を用いて、安全、有効かつ拡張可能な細胞とウイルスに基づく癌治療方法を提供している。この技術の新規性のため、著者らが未来に遭遇した著者らの免疫腫瘍プラットフォームに関連するいかなる開発問題が重大な遅延或いは意外なコストを招くことがないことを保証することができず、このような開発問題が解決できることも保証できない。私たちの製造能力を拡大したり、私たちの製造過程を商業パートナーに移したりする時、私たちはまた予期しない問題や遅延に直面する可能性があり、これは私たちが適時に臨床試験を完成させることを阻止したり、私たちの免疫腫瘍候補製品を商業化することを阻止するかもしれない(もしあれば)。
そのほか、FDA、EMAとその他の監督管理機関の臨床研究要求及びこれらの監督機関は候補製品の安全性と有効性を決定するための標準は、潜在製品のタイプ、複雑性、意外性と期待用途と市場によって大きく異なる。我々のような新製品候補製品の規制承認プロセスは、他のより有名で広く研究されている医薬品または他の製品候補製品と比較して、より高価であり、時間もかかる可能性がある。これらの要素は、私たちの候補製品がアメリカやヨーロッパで規制部門の承認を得るのにどのくらいの時間またはどのくらいのコストがかかるかを決定することを困難にする。EMAの承認はFDAが何かを承認する必要があるかもしれないということを見せてくれないかもしれない。
遺伝子と細胞治療製品の監督管理要求は常に変化し、将来も引き続き変化する可能性がある。例えば、FDAはその生物製品評価と研究センター(CBER)内に組織と高級治療オフィスを設置し、遺伝子治療と関連製品の審査を統合し、細胞、組織と遺伝子治療諮問委員会を設置し、その審査についてCBERに提案を提供する。また，ある機関が臨床試験を開始する前に，同機関の機関審査委員会(IRB)とその機関生物安全委員会は，提案された臨床試験を審査し，試験の安全性を評価しなければならない。さらに、他の人が行った遺伝子治療製品の臨床試験の不利な発展は、FDAまたは他の規制機関が私たちの任意の候補製品に対する承認要求を変更する可能性がある。
これらの規制審査委員会および諮問グループおよびその公布された新しいガイドラインは、規制審査過程を延長し、追加的な研究を要求し、私たちの開発コストを増加させ、規制の立場や解釈の変化を招き、これらの候補治療案の承認と商業化を延期または阻止し、あるいは重大な承認後の制限または制限を招く可能性がある。私たちが私たちの免疫腫瘍候補製品を推進する時、私たちはこれらの規制と諮問グループと協議し、適用されたガイドラインを遵守することを要求される。もし私たちがこれをできなかったら、私たちは私たちの候補製品の開発を延期または停止することを要求されるかもしれない。これらの追加的な過程は、私たちが予想していた腫瘍学製品候補者よりも審査および承認過程の時間をもたらす可能性がある。潜在的な製品を市場に出すために必要な規制承認を遅延させたり、監督管理の承認を得られなかったりする意外なコストは、業務を維持するのに十分な製品収入を生成する能力を低下させる可能性がある。
著者らは臨床研究機構と他の請負業者に依存して臨床テストと研究開発活動を行うため、著者らの臨床試験とこのような研究活動の結果はある程度著者らの制御範囲を超えている。
我々は，大学や医療機関のような独立した研究者や協力者に大きく依存し，我々と合意した合意に基づいて臨床前と臨床試験を行っている。この協力者たちは私たちの従業員ではなく、私たちは彼らが私たちのプロジェクトに投入した資源の数やスケジュールを制御することができない。これらの調査者たちは、私たち自身がこのようなプロジェクトを行う時のように私たちのプロジェクトを優先しないかもしれませんし、私たち自身のように勤勉にこれらのプロジェクトを追求することもありません。もし外部協力者が私たちの製品開発計画に十分な時間と資源を投入していない場合、または彼らの表現が目標に達していない場合、私たちFDAの申請(ある場合)の承認と私たちの新製品の発売は延期されるだろう。これらの機関はまた、それらが私たちの計画を推進する能力を制限する政策と手続きを制定したり、未来に実施したりすることができる。例えば，我々のパートナーは新冠肺炎の大流行に対応する措置をとる可能性があり，臨床試験の登録に影響を与える可能性がある。これらの協力者たちはまた他の商業実体と関係がある可能性があり、その中のいくつかは私たちと競争する可能性がある。もし私たちの協力者が私たちの競争相手を助けて私たちの利益を損なうなら、私たちの競争地位は損なわれるだろう。
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私たちは第三者に依存して私たちの候補製品を制定し、製造することで、私たちは多くのリスクに直面して、これらのリスクは私たちの製品の開発、規制承認、商業化を延期し、あるいはより高い製品コストを招く可能性があります。
生物製薬製造に対する私たちの経験は限られている。私たちは現在、私たち自身の候補製品を制定または製造するための内部資源と専門知識が不足しているので、候補製品の生産を第三者と契約します。私たちは1つ以上のメーカーと契約を結び、私たちの臨床試験のために用品を製造、供給、貯蔵、流通するつもりだ。もし私たちが将来開発または買収した候補製品がFDAの承認を得たら、私たちは1つ以上の第三者請負業者に依存して私たちの製品を生産するかもしれない。将来的に限られた数の第三者製造業者への依存は、以下のようなリスクに直面することを予想しています
これらのリスクの各々は、私たちの臨床試験、FDAによる私たちの候補製品の承認、または私たちの候補製品の商業化を延期するか、またはより高いコストをもたらし、または私たちの潜在的な製品収入を奪う可能性がある。
私たちが上場承認を得た任意の候補製品は、発売後に市場から制限されたり、撤退したりする可能性があり、もし私たちが規制要求を守っていない場合、あるいは私たちの製品が予期せぬ問題に遭遇した場合、その中のどの製品が承認された場合、処罰を受けるかもしれません。
私たちが発売許可を得た任意の候補製品、及びその製品の製造プロセス、承認後の臨床データ、ラベル、広告と販売促進活動は、FDAと他の監督管理機関の持続的な要求と審査を受ける。他にも、これらの要件は、セキュリティおよび他の発売後の情報および報告の提出、登録および上場要件、製造、品質管理、品質保証および記録およびファイルの対応する維持に関連するcGMP要件、医師へのサンプルの配布および記録の保存に関する要求を含む。候補製品の上場が承認されても、承認は、リスク評価の実施および戦略またはREMSの要件の緩和を含む、製品が発売される可能性のある指定用途の制限または承認条件によって制限される可能性があり、制限された流通システムの要件が含まれている可能性がある。もし私たちの候補製品が発売承認された場合、付随するラベルは承認の用途を制限する可能性があり、これはその製品の販売を制限する可能性がある。
FDAはまた、我々が承認した製品の安全性または有効性を監視するために、高価な発売後の研究または臨床試験およびモニタリングを要求する可能性がある。FDAは製品の承認後のマーケティングと販売促進活動を密接に規制し、
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それらの販売は承認された適応に限られ、承認されたラベルの規定に適合する。しかし、会社はラベルと一致する真で誤解されない情報を共有するかもしれない。FDAはラベル外使用に関するメーカーのコミュニケーションに厳しい制限を加えており、もし私たちが彼らが承認した適応外で私たちの製品を販売すれば、私たちはラベル外マーケティングの法執行行動を受けるかもしれない。処方薬の促進に関する“連邦食品、薬物、化粧品法”違反は調査につながる可能性があり、連邦や州医療詐欺や法律乱用、州消費者保護法違反を告発している。
さらに、以前知られていなかった上級エンジニアまたは私たちの製品、製造業者または製造プロセスの他の問題、または法規要件を遵守できなかったことが後に発見され、様々な結果が生じる可能性がある
安全モニタリングや薬物警戒の要求を守らないことも重大な経済的処罰を招く可能性がある。同様に、小児科群のための製品の開発と個人の健康情報の保護に関する米国と外国の監督管理要求を守らないことも重大な処罰と制裁を招く可能性がある。
候補製品を商業化する能力に関するリスク
販売、マーケティング、流通能力を作ることも、第三者と合意してこれらの機能を実行することもできなければ、私たちの候補製品を商業化することに成功できないだろう。
私たちは現在マーケティング、販売、または流通能力を持っていない。もし私たちが現在または未来の候補製品を商業化できることを合理的に決定すれば、北米といくつかの国/地域で私たちが提案した製品をマーケティング、販売、流通する資源を分配することが予想されますが、私たちが私たちの製品を成功的にマーケティング、販売、流通できる保証はありません。私たちの将来の成功はまた、これらの能力のために協力関係を構築し、維持する能力と、開発中の製品に対する協力者の戦略的興味を奨励する能力と、これらの協力者がそのような製品を成功的にマーケティングし、販売する能力にある程度依存する可能性がある。私たちは私たちのいくつかの候補製品の販売とマーケティングについていくつかの協力手配を達成しようとしているが、私たちが協力手配を確立したり維持したりすることができる保証はないし、もし私たちがそうすることができれば、私たち自身の販売努力を行うことができるかどうか。また、第三者パートナーとの関係を構築したり、維持したり、内部販売や流通能力を発展させることができる保証もありません。私たちが第三者に依存してマーケティングや流通を行う程度では、私たちが得たどんな収入もこれらの第三者の努力にかかっており、このような努力が必ず成功する保証はない。また、私たちがアメリカや海外で私たちの候補製品をマーケティングして販売できるという保証はありません。
第三者と協力できなければ、販売やマーケティング担当者の募集や販売·マーケティングインフラの構築に成功しなければ、私たちの候補製品を商業化することは困難であり、業務を損なうことになります。もし私たちが
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もし私たちが成熟した流通システムを持つ製薬やバイオテクノロジー会社に依存して私たちの製品を販売すれば、私たちはパートナー関係の手配を確立し、維持する必要があり、私たちは受け入れ可能な条件や根本的にこれらの計画を達成できないかもしれない。私たちが共同販売促進や他の計画を達成する限り、私たちが得たどんな収入も第三者の努力にかかっており、これらの努力は成功しない可能性があり、私たちの統制下に部分的にしかないかもしれない。
もし私たちが他の生物製薬会社と市場シェアを争うことに成功しなければ、私たちは十分な製品収入を得ることができないかもしれないので、私たちの業務は影響を受けるだろう。
私たちの候補製品の市場特徴は激しい競争と迅速な技術進歩です。候補製品がFDAの承認を得た場合、それは他の会社が開発、製造、販売しているいくつかの既存および将来の製品および療法と競争するだろう。既存または将来の競合製品は、特定の適応に我々の製品よりも大きな治療利便性または臨床的または他の利点を提供するか、またはより低いコストで同様の性能を提供する可能性がある。もし私たちの製品が市場シェアを占領して維持できなければ、私たちは十分な製品収入を得ることができないかもしれないので、私たちの業務は影響を受けるだろう。
完全に統合された製薬会社や大手製薬会社、学術機関、政府機関、他の公的·民間研究組織と協力する小さな会社と競争する。その中の多くの競争相手の製品は承認されたり開発されている。さらに、これらの競争相手の多くは、単独で、またはそのパートナーと共により大きな研究開発プロジェクトを運営しているか、または私たちよりもはるかに多くの財務資源を有しており、以下の側面の経験を著しく豊富にしている
もし私たちの競争相手が私たちが開発する可能性のあるどんな製品よりも効果的で、副作用が少なく、またはより深刻ではなく、より便利で、あるいはより安い製品を開発し、商業化すれば、私たちのビジネス機会は減少または消失するかもしれない。私たちの競争相手も私たちよりも早くFDAや他の規制機関のその製品の承認を得ることができ、これは私たちの競争相手が私たちが市場に入る前に強力な市場地位を確立することをもたらすかもしれない。また、多くの場合、私たちの競争能力は、後発薬の使用を奨励することを求める保険会社または他の第三者支払者の影響を受ける可能性がある。
もし医者と患者が私たちの候補製品を受け入れて使用しなければ、私たちが製品販売から収入を作る能力は深刻な損害を受けるだろう。
FDAおよび/または海外の同業者が私たちの候補製品を承認したとしても、医師や患者はそれらを受け入れて使用することができない。私たちの製品を受け入れて使用するかどうかは多くの要素に依存します
現在の候補製品の販売が予想され，承認されれば，予見可能な将来にほとんどの製品収入が生じるため，製品が市場承認を得ることができないことは我々の業務を損なうことになり，将来の候補製品の開発に資金を提供するために追加の融資を求める必要があるかもしれない。
もし私たちの製品が支払人から保険と十分な補償を受けなければ、私たちは製品収入を作る能力が弱まるだろう。
私たちの候補製品を商業化する能力があるかどうかは、承認されれば、単独またはパートナーと協力すれば、政府や健康管理機関、個人健康維持組織、健康保険会社、他の支払人を含む第三者支払者が保険や精算を提供する程度にある程度依存するだろう。
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自分の病状を治療するために処方された患者は、通常、その処方薬に関する費用の全部または一部を精算するために第三者支払者に依存する。十分な保証範囲と第三者支払人の十分な精算は新製品の受け入れ度に重要です。カバー範囲の決定は臨床と経済標準に依存する可能性があり、より成熟或いはより低コストの治療代替物がすでに利用可能であるか、あるいはその後利用可能な場合、これらの標準は新薬製品に不利である。第三者支払者が我々のような新しい遺伝子や細胞治療製品のカバー範囲や補償決定を行うとは予測が困難である。私たちの候補製品のために保険を受けても，それによる精算支払率が十分でない可能性があり，あるいは患者が受け入れられないと思う高い共済額が必要となる可能性がある。患者は保険を提供しない限り、私たちの候補製品を使用することはできません。そして、私たちの候補製品の費用の大部分を支払うのに十分な費用を精算します。
さらに、規制承認を受ける可能性のある候補製品の市場は、FDAによって承認された特定の適応のすべての薬剤が含まれていない可能性がある第三者支払者の薬物処方または第三者支払者が保険および精算の薬剤リストを提供するかどうかに大きく依存する。このような処方に組み込まれた業界競争は往々にして製薬会社に下振れ価格圧力をもたらす。さらに、価格の低い後発薬または他の代替品がある場合、第三者支払者は、その処方に特定のブランド薬を含むことを拒否するか、または他の方法で患者がブランド薬を得ることを制限する可能性がある。
第三者決済者は，外国でも国内でも，政府のも商業的にも，ますます複雑な方法を開発して医療コストを抑えている。また、米国では、第三者支払者の間に統一された薬品保険や精算政策はない。そのため、薬品の保証範囲と精算範囲は支払人によって異なる。したがって、保証範囲の決定過程は通常、時間がかかって高価なプロセスであり、承認されることを保証することなく、各支払人にそれぞれ私たちの製品を使用した科学的および臨床的支援を提供する必要がある。もし私たちが第三者支払者から私たちの候補製品の保証範囲と十分な支払いレベルを得ることができなければ、医者は彼らが私たちの製品の金額や状況を制限したり管理したりするかもしれません。患者はこれらの製品の購入を拒否するかもしれません。これは逆に私たちが製品を商業化する能力に影響を与え、私たちの収益性、運営結果、財務状況、未来の成功に影響を与えるかもしれない。
また、多くの外国、特にEU諸国では、処方薬の定価は政府によってコントロールされている。一部の非アメリカ司法管轄区では、薬物の提案価格は必ず承認されなければならず、合法的に発売されることができる。各国の薬品定価に対する要求は大きく異なる。例えば、EUは、その加盟国に様々な選択を提供し、その国の健康保険制度が補償を提供する医療製品の範囲を制限し、人が使用する医療製品の価格を制御する。加盟国は医薬製品の具体的な価格を承認することができ、医薬製品を市場に投入する会社の収益力に対して直接或いは間接的に制御制度をとることもできる。私たちは海外からの低価格製品の競争に直面するかもしれません。これらの製品は薬品に対して価格規制を実施しています。また、私たち自身の製品と競争する外国製品を輸入する可能性があり、これは私たちの収益性にマイナスの影響を与える可能性がある。
私たちの候補製品の市場機会は、以前の治療に適合していないか、または通過できなかった患者に限定される可能性があり、小さい可能性がある。
癌療法は1線、2線、または3線と記述されることがあるが、FDAは通常、最初に三線使用の新しい療法のみを承認する。癌が十分に早く発見された時、第一線の治療は治愈を必要とすることなく、癌を治癒したり、生命を延長するのに十分であることがある。第一線の治療が成功しないことが証明された場合，通常は化学療法，ホルモン治療，手術あるいはこれらの療法の組み合わせであり，二次治療が施行される可能性がある。二線治療は、一般に、より多くの化学療法、放射線、抗体薬物、腫瘍標的小分子、またはこれらの薬剤の組み合わせを含む。三線治療は骨髄移植、抗体と小分子標的治療、より侵襲性のある手術形式と新しい技術を含むことができる。われわれは最初に，他の承認療法に失敗した患者を治療する三線療法として，我々の候補製品の承認を求める予定である。
その後，十分なメリットが証明された製品(あれば)については，二次療法としての承認を求め，一次療法として可能であることが望ましいが，候補製品が承認されても二次療法や一次療法として承認されることは保証されない。また、二線または一線治療の承認を得る前に、追加の臨床試験を行わなければならないかもしれない。
私たちの目標癌患者数の予測と、治療を受ける能力があり、私たちの候補製品治療から利益を得る可能性があるこれらの癌患者のサブセットは、私たちの信念と推定に基づいている。これらの推定は様々な源から来ており、科学文献、診療所調査、患者基金会或いは市場研究を含み、正しくないことが証明されている可能性がある。また，新たな研究はこれらの癌の推定発症率や流行率を変える可能性がある。患者数は予想より少ないかもしれない。さらに、私たちの候補製品の潜在的にアドレス指定可能な患者集団は限られているかもしれないし、または私たちの候補製品の治療を受け入れられないかもしれない。
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私たちの市場機会はまた市場に参入する可能性のある競争相手の治療によって制限されるかもしれない。また“候補製品を商業化する能力に関するリスクを参照してくださいもし私たちが他の生物製薬会社と市場シェアを争うことに成功できなければ、私たちは十分な製品収入を得ることができないかもしれません。私たちの業務は影響を受けます.”
医療立法改革措置は私たちの業務と運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
近年、米国や一部の外国司法管轄地域では、多くの立法や規制法規が医療システムを変更し、将来的に私たちの候補製品を販売する能力に影響を与える可能性がある。
また，連邦と州レベルでは医療コストの低減を図るためのいくつかの取り組みが継続されるであろう。何よりも、2010年3月、オバマ総裁は、“医療·教育調整法案”によって改正された“患者保護·平価医療法案”に署名し、あるいは総称して“平価医療法案”と呼ばれ、政府や民間保険会社が医療保健に資金を提供する方法を著しく変えた。ACAが製薬業に対して重要な意義を持つ条項は以下のとおりである
ACAのいくつかの側面は行政、法律、そして政治的側面の挑戦に直面している。例えば、トランプ総裁は、ACA要求のいくつかの要求を延期、回避、または緩和するためのいくつかの行政命令および他の命令に署名した。同時に、国会はACAの全部または一部を廃止または廃止し、代替する立法を審議した。国会ではまだ全面的な廃止立法は成立していないが、ACAの下にある税収実施に影響を与えるいくつかの法案が署名されて法律となっている。2017年12月、2017年の減税·雇用法案(Tax Act)の一部である個人がACA規定の医療保険を維持できなかったことが原因で、国会は2019年1月1日に施行された税収処罰を廃止した。2021年6月17日、米国最高裁は、“個人権限”のため、ACA全体が違憲であると弁明する手続き理由に基づく挑戦を却下した
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国会で廃止されました。したがって、ACAは現在の形態で継続的に有効であるだろう。また，米国最高裁が2021年1月28日に裁決を下す前に，総裁·バイデンはACA市場を介して医療保険を獲得することを目的とした特殊な保険加入期間を開始し，2021年2月15日から2021年8月15日まで開放されている行政命令を発表した。行政命令はまた、特定の政府機関に、医療補助モデルプロジェクトおよび免除計画の再審査、および医療補助またはACAによる医療保険カバー範囲の獲得による不必要な障害をもたらす政策を含む医療補助モデルプロジェクトおよび免除計画の再審査および見直し、医療補助またはACAによる医療保険のカバー範囲を制限する既存の政策およびルールを再検討するように指示する。ACAは未来に司法や国会で挑戦される可能性がある。このような挑戦やバイデン政府の医療改革措置がACAと我々の業務にどのように影響するかは不明である。いかなる医療改革措置がアメリカ医療業界の最終内容、時間或いは影響に与えるかはまだ不明である。
また、米国は特殊薬品の価格設定に対する立法と法執行への興味もますます大きくなっている。そのため、アメリカ議会は数回の調査を行い、連邦と州立法を提出し、公布し、薬品定価の透明性を高め、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、政府計画の薬品精算方法を改革することを目的とした。連邦レベルでは、トランプ政権はいくつかの手段を用いて、連邦予算提案、行政命令、政策措置を含む薬品定価改革を提出または実施している。例えば、2020年7月24日と2020年9月13日に、トランプ政権は処方薬の定価に関するいくつかの行政命令を発表し、政府のいくつかの提案を実施しようとしている。
FDAはまた，2020年11月30日から発効し，輸入行政命令の一部を実施し，各州がカナダからの薬品輸入計画の策定と提出に指導を提供した最終規則を発表した。また、2020年11月20日、HHSは薬品メーカーのD部分下でスポンサーの値下げを計画する安全港保護を廃止し、法律が値下げを要求しない限り、直接或いは薬局福祉マネージャーを通過する法規を決定した。バイデン政権は、現在行われている訴訟に対応するため、この規則の実施を2022年1月1日から2023年1月1日に延期した。この規定はまた、販売時点での値下げを反映するための新しい安全港を創出し、薬局福祉マネージャーと製造業者との間のいくつかの固定費用スケジュールのための新しい安全港を創出し、これらの計画の実施も2023年1月に延期される。2020年11月20日、CMSは、ある医師が管理する薬物の医療保険B部分支払いを他の経済先進国が支払う最低価格にリンクさせ、2021年1月1日から発効する暫定最終規則を発表した。2020年12月28日、米国カリフォルニア州北区地区裁判所は全国的な予備禁止令を発表し、臨時最終規則の執行を禁止した。2021年1月13日米メリーランド州地域の業界組織が提起した別の訴訟で, 政府の被告は、政府が米国カリフォルニア州北区地区裁判所が付与した予備禁止を上訴しないことを条件に訴訟を一時停止し、最恵国手本臨時最終規則によって生成された任意の最終規則の実行は、この規則が連邦登録簿で公表されてから60(60)日前に開始されてはならないことを条件とした。米国の個別州も、価格または患者の精算制限、割引、ある製品への参入の制限、マーケティングコストの開示および透明性措置を含む立法および実施により、場合によっては、他の国からの輸入と大量購入を奨励することを目的としている。
新冠肺炎の流行に対して、政府はもっと多くの行動を取る可能性がある。
ACAおよび将来採用される可能性のある他の医療改革措置は、より厳しいカバー基準をもたらす可能性があり、私たちが受け取る可能性のある任意の承認製品の価格に追加的な下振れ圧力をもたらす可能性があると予想される。連邦医療保険や他の政府が計画している精算のいかなる減少も、個人支払者の支払いの同様の減少を招く可能性がある。コスト抑制措置や他の医療改革を実施することは、私たちが収入を創出し、利益を実現することを阻止するかもしれないし、あるいは規制部門の承認を得たら、私たちの製品は商業化できないだろう。
もし私たちが詐欺と乱用、健康情報のプライバシーと安全法を含む連邦と州医療保険法を守らなければ、私たちは重大な処罰に直面する可能性があり、私たちの業務、運営結果、財務状況、見通しは不利な影響を受ける可能性がある。
製薬会社として、私たちが医療サービスの紹介をコントロールしたり、Medicare、Medicaid、または他の第三者支払者に請求書を発行したりすることはできません。いくつかの詐欺や乱用、および患者の権利に関連する連邦および州医療法律法規は、現在も将来も私たちの業務に適用されます。例えば、私たちは連邦政府と私たちが業務を行っている州の医療詐欺や虐待、患者のプライバシーに規制されるかもしれない。私たちの運営能力に影響を与える可能性のある法律には
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これらの法律の広さ、および法定例外および利用可能な避難港の狭さのため、私たちのいくつかの商業活動は、私たちの医師との相談合意を含み、その中の一部の人は、そのサービスの補償として株または株式オプションを獲得し、そのような1つまたは複数のこのような法律の挑戦を受ける可能性がある。しかも、最近の医療改革立法はこのような法律をさらに強化した。例えば、ACAは他に加えて、連邦反リベート法規およびいくつかの刑事医療詐欺法規の意図要件を修正した。個人や実体はこの規制やそれに違反する具体的な意図を実際に理解する必要はない。また、“反リベート法”では、政府は、“虚偽申告法”の規定により、連邦“反リベート条例”違反による物品又はサービスのクレームが虚偽又は詐欺的クレームを構成することを含むと主張することができる。
もし私たちのすべての候補製品が最終的に外国で販売されれば、私たちは似たような外国の法律法規の制約を受けるかもしれない。
私たちの業務計画が適用された医療保険法に適合するように努力することは多くのコストに関連している。政府と法執行当局は、私たちの業務慣行は、詐欺や乱用または他の医療保健法律および法規を適用する現在または未来の法規、法規または判例法に適合していないと結論するかもしれない。もし私たちにこのような訴訟を提起し、私たちが自分の権利を弁護したり、維持することに成功しなかったら、私たちは行政、民事と刑事処罰、損害賠償、罰金、MedicareとMedicaid、返却、監禁、誠実な監督と報告義務のような米国連邦または州医療計画から除外され、私たちの業務を削減または再構築することを含む重大な処罰を受ける可能性があり、いずれも私たちの業務運営能力および財務業績に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。コンプライアンス計画は調査と起訴のリスクを下げることができるにもかかわらず
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このような法律に違反する危険は完全に除去されない。これらの法律に違反して私たちにとった行動は、たとえ私たちが弁護に成功しても、巨額の法的費用を招き、私たちの経営陣の業務運営への注意をそらす可能性があります。また、適用される連邦と州のプライバシー、安全、詐欺法律の遵守を実現し、維持することは費用が高いことが証明される可能性がある。
著者らの免疫腫瘍学候補製品は未来に生物模倣薬および/または新技術からの競争に直面する可能性がある。
“2009年生物製品価格競争と革新法”(BPCIA)は後続の生物製品の審査に簡明な方法を提供した。BPCIAによると、バイオ類似製品の申請は、最初のブランド製品がBLAによって承認されて12年後にのみFDAの承認を得ることができる。しかし，米国議会はこの排他的期限を著しく短縮するためにBPCIAを修正する可能性があり，予想よりも早く模倣薬競争の機会を創出する可能性がある。また，このデータ排他性は，別の会社がオリジナルブランド製品と高度に類似した製品を開発し，自分のデータを生成して承認を求めることを妨げるものではない.データ排他性は，別の会社がイノベーター申請中のデータに依存して生体類似製品の承認を支援できないことを保証することしかできない.
私たちは情報技術に大きく依存しています。この技術の任意の故障、不足、中断またはセキュリティホールまたはデータ損失は、任意のネットワークセキュリティイベントを含み、私たちの業務に関連する敏感な情報を危険にさらし、私たちの重要な情報へのアクセスを阻止し、あるいは私たちに責任を負わせ、それによって私たちの業務を効果的に運営する能力を損害し、私たちの業務と名声に悪影響を与える可能性があります。
私たちの正常な業務過程で、私たち、私たちの契約研究組織、および私たちが依存する他の第三者は、法律によって保護された患者の健康情報、私たちの従業員に関する個人識別情報、知的財産権、および独自の業務情報を含む敏感なデータを収集して保存します。私たちは現場システムを使用して私たちのアプリケーションとデータを管理して維持する。これらのアプリケーションおよびデータは、研究開発情報および業務および財務情報を含む様々な業務キー情報を含む。
これらの重要な情報のセキュリティ処理、保存、維持、転送は、当社の運営およびビジネス戦略に重要です。我々が新冠肺炎で実施している在宅勤務政策により，通常保護されている情報は，会社の機密情報を含めて，それほど安全ではない可能性がある。さらに、セキュリティ対策が実施されているにもかかわらず、我々の内部コンピュータシステムおよび私たちと契約した第三者のコンピュータシステムは、ネットワーク攻撃、コンピュータウイルス、侵入、不正アクセス、従業員エラーまたは汚職または他の中断による中断、または自然災害、テロ、戦争、および電気通信、および電気故障による被害を受けやすい。また，新冠肺炎の流行により，多くの従業員が遠隔操作できるようになり，ネットワーク攻撃を受けやすくなる可能性がある。このようなイベントは、私たちのネットワークを危険にさらす可能性があり、そこに格納されている情報は、不正な当事者によってアクセスされ、開示され、紛失され、または盗まれる可能性がある。我々は，このようなセキュリティイベントやプライバシーやセキュリティタスク違反を発見して対応するための措置をとった.このような情報の取得、開示、または他の損失は、法的クレームまたは訴訟、個人情報のプライバシーを保護する法的責任、政府の法執行行動、および規制処罰をもたらす可能性がある。許可されていないアクセス、紛失、または伝播は、私たちの研究、開発と商業化活動、会社の財務情報の処理と準備、私たちの業務の様々な一般的および行政的側面を管理する能力、および私たちの名声を損なうことを含むかもしれません。また、多くの資源をかけて修復する必要があるかもしれません, その中のどれも私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。臨床試験データの紛失は著者らの監督管理審査の遅延を招く可能性があり、そして著者らのデータの回復或いは複製のコストを著しく増加させる。しかも、もしあれば、私たちがこのような破壊やセキュリティホールを迅速に発見することは保証されない。任意の中断またはセキュリティホールが、私たちのデータやアプリケーションを紛失したり、破損したり、機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの研究、開発、および商業化努力は延期される可能性があります。
私たちの知的財産権に関するリスクは
もし私たちまたは私たちのライセンシーが私たちの知的財産権を十分に保護または実行し、他人の特許権利を確保できなければ、私たちの知的財産権の価値は低下し、私たちの製品を商業化することに成功する能力は損なわれる可能性がある。
私たちの成功、競争地位、そして将来の収入は、私たちの能力と私たちの許可者が私たちの製品、方法、プロセス、その他の技術の特許保護、商業秘密を含む機密情報の保護、第三者の私たちの独占権の侵害を防止し、第三者の独占権を侵害することなく運営する能力にある程度依存するだろう。
今まで、私たちは癌治療領域でいくつかのアメリカと外国の知的財産権の独占的な権利を持っていて、これらの知的財産権はMD AndersonとNCIのいくつかの細胞治療と関連技術、そしてAd-RTS-IL-12とvelediexを含むPGEN技術を含む。MD Andersonライセンスによると、将来の出願および出願は、MD Anderson、PGENおよびUSの同意を得る必要があり、MD Andersonは、追加特許出願の準備および提出を制御する権利がない限り、追加特許出願の準備および提出を制御する権利がある
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双方は同意して、私たちまたはPGENはこの申請を直接起訴することができる。合意によれば、MD Andersonは、許可特許および特許出願に対する可能性のある任意の合理的な意見を検討し、私たちまたはPGENに組み込むことに同意しているが、私たちは私たちの意見を求めたり、従うことを保証することはできない。NCIとの特許ライセンス契約によれば、NCIは、特許出願または私たちに付与された特許を準備、提出、起訴、および維持する責任がある。合意に基づいて、NCIは、すべての特許出願または付与された特許を準備、提出、起訴、および維持する際に私たちと協議しなければならないにもかかわらず、私たちは私たちの意見を求めたり、従うことを保証することはできない。PGENとの私たちのライセンス契約によると、PGENは権利がありますが、私たちが許可を得た特許および特許出願を準備、提出、起訴、維持する義務はありません。これらの行動に関連するいかなる費用も負担しなければなりません。PGENは私たちと交渉し、私たちに付与された特許および特許出願の状態を合理的に理解し、任意の関連書類や通信を提出する前に私たちと協議しなければならない。合意によれば、PGENは、これらの特許および特許出願に対して提案される可能性のあるいかなる意見についても誠実に考慮して我々と協議することに同意しているが、私たちは私たちの意見を求めたり、従うことを保証することはできない。許可内の特許や特許出願を直接制御することがない場合には、MD Anderson、NCIまたはPGEN(場合によっては)に依存して、特に起訴情報を公開できない可能性のある外国司法管轄区域では、起訴状況を随時通報してくれます。私たちは、私たち、MD Anderson、NCI、およびPGENがアメリカと他の国でより多くの特許出願を提出すると予想している。しかし予測や保証はできません
特許訴訟過程は高価で時間がかかり、私たちは合理的なコスト、適時、またはすべての司法管轄区域ですべての必要または望ましい特許出願を提出して起訴することができないかもしれない。我々は，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究開発成果で特許を申請できることを確認できない可能性もある.さらに、場合によっては、私たちは、第三者から許可された技術を含む特許出願の準備、提出、起訴、または特許を維持する権利がない。私たちはまた、許可された特許権を実行するために許可者の協力が必要である可能性があり、このような協力は提供されない可能性がある。したがって、このような特許および出願は、私たちの業務の最適な利益に合った方法で起訴され、強制されてはならない。
バイオテクノロジーと製薬会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律と事実問題に関連しており、近年多くの訴訟のテーマとなってきた。さらに、外国の法律はアメリカの法律のように私たちの権利を保護しないかもしれないし、私たちはすべての主要市場で特許保護を求めたり得ることができないかもしれない。例えば，欧州特許法は米国法よりも人体治療法に対する特許性制限が多い。科学文献で発表された発見は往々にして実際の発見に遅れており、米国と他の司法管轄区の特許出願は通常、申請18ヶ月後に発表され、時には全く発表されないこともある。
米国や他の国の特許法や特許法解釈の変化は，我々の知的財産権の価値を低下させたり，我々の特許保護の範囲を縮小したりする可能性がある。2011年9月、“ライシー·スミス米国発明法”または“ライシー·スミス法案”が法律となり、米国特許法にいくつかの大きな変化が生じた。このような変化は特許出願起訴方式に影響を与える条項を含み、特許訴訟に影響を与える可能性もある。また、米国最高裁判所は近年、いくつかの特許事件に対して裁決を下しているが、場合によっては入手可能な特許保護範囲を縮小するか、場合によっては特許権者の権利を弱めるかである。この一連の事件はいったん特許を取得した価値と私たちの将来の特許を得る能力に不確実性をもたらした。USPTOがLeahy-Smith法案を継続的に実施するにつれて、連邦裁判所はLeahy-Smith法案、特許を管理する法律と法規、および特許調達に関する規則が予測不可能な方法で変化する可能性があり、新しい特許を獲得したり、私たちの既存の特許と私たちが将来獲得する可能性のある特許を強制的に執行する能力を弱める可能性がある。
私たちの研究と開発計画で使用されているいくつかの技術はすでに公共分野にある。さらに、私たちの多くの競争相手は、私たちの業務に関連する技術、成分、および使用方法について技術を開発し、特許出願を提出したか、または特許を取得し、私たちの所有または許可された特許出願、技術または候補製品とカバーまたは衝突する可能性がある。このような紛争は私たちが獲得できる特許の範囲を制限するかもしれないし、私たちの特許出願を却下させる可能性がある。米国および多くの外国司法管轄区の特許出願は、通常、提出後18ヶ月後に発表されるか、または場合によっては全く発表されず、科学文献で発見された出版物は、実際の発見に遅れていることが多いため、私たちも私たちの許可者も確定できず、これらの出願を知らない場合、他の人は、私たちが使用しているか、または私たちの未解決の特許出願に含まれている技術のために特許出願を提出または維持していない。したがって、私たちは、私たちが私たち自身の特許または係属中の特許出願で最初に特許請求を提出した最初の発明であるか、または私たちがこのような発明のために最初に特許保護を申請した人であるかを正確に知ることができず、私たちが特許許可を得た人が最初に特許請求を提出した発明であるか、最初に特許出願を提出した人であるかを知ることもできない。したがって、発行、範囲、有効期限、
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私たちの特許権の実行可能性と商業的価値は高い不確実性を持っている。私たちの未解決および未来の特許出願は、私たちの技術または製品の全部または一部を保護するために、または他社が競争相手の技術および製品を商業化することを効果的に阻止するために、特許の発行を招くことができないかもしれない。米国や他の国の特許法や特許法解釈の変化は，我々の特許の価値を低下させたり，我々の特許保護の範囲を縮小したりする可能性がある。さらに、私たち自身が以前に提出した特許および出願またはMD Anderson、NCIまたはPGENの特許および出願は、私たちが後に取得した特許の範囲を制限するか、または後に提出された特許出願における特許請求を却下することをもたらす可能性がある。第三者が私たちの業務に関連する技術、構成および使用方法について特許出願または特許を提出し、私たちが所有または許可している特許出願、技術または候補製品、またはそれと衝突している場合、私たちは、そのような保護に挑戦し、そのような保護の影響を受けた私たちのプログラムを終了または修正すること、またはそのような第三者から許可を得ることができず、これらのライセンスは、許容可能な条項で提供できないか、または全く得られない可能性があるライセンスを取得することを要求される可能性がある。
私たちが所有し許可された特許出願が特許の形で発表されても、それらの発表形態は私たちに何の意味のある保護も提供してくれず、競争相手が私たちと競争することを阻止したり、他の方法で私たちにどんな競争優位性を提供してくれたりしない。私たちの競争相手は、非侵害的に類似または代替技術または製品を開発することによって、私たちの所有または許可された特許を迂回することができるかもしれない。
特許の発行は、その発明性、範囲、有効性、または実行可能性に対して決定的ではなく、私たちが所有し、許可している特許は、米国および海外の裁判所または特許庁で挑戦される可能性がある。このような挑戦は、独占的または経営の自由を失うこと、または特許主張の全部または部分的な縮小、無効、または実行できないことをもたらす可能性があり、これは、他人が類似または同じ技術および製品を使用することを阻止するか、またはそれを商業化する能力を制限するか、または我々の技術および製品の特許保護期間を制限する可能性がある。新製品候補製品の開発、テスト、および規制審査に要する時間を考慮すると、これらの候補製品を保護する特許は、これらの候補製品の商業化前または直後に満了する可能性がある。したがって、私たちが持っている特許と許可された特許の組み合わせは、他社が私たちと似ているか同じ製品を商業化することを排除するために十分な権利を提供してくれないかもしれない。
もし私たちが私たちの機密情報の機密性を保護できなければ、私たちの業務と競争地位は損なわれるだろう。
私たちの成功はまた、私たちの科学と技術者、私たちのコンサルタントと顧問、そして私たちのライセンシーと請負業者のスキル、知識、経験にかかっています。私たちのノウハウと私たちの発明を保護するために、私たちは特許を取得できないか、または得られないかもしれませんし、私たちの競争的地位を維持するために、私たちは商業秘密保護と秘密保護協定に依存しています。そのため、私たちの一般的な政策は、私たちの従業員、コンサルタント、コンサルタント、請負業者に合意を締結し、機密情報の開示を禁止し、適用された場合には、私たちの業務に重要な考え、発展、発見、および発明を開示および譲渡することを要求することである。他人が私たちの商業秘密、ノウハウ、機密情報、または他の固有情報を不正に使用または開示または合法的に開発している場合、これらのプロトコルは、私たちの商業秘密、ノウハウ、機密情報、または他の固有情報を十分に保護することができない可能性がある。しかも、私たちはこのような合意に違反したどんな行動についても十分な救済措置を得ることができないかもしれない。我々の商業秘密または他の機密情報は、我々の物理的またはコンピュータセキュリティシステムを破壊するような他の方法で第三者によって取得される可能性もある。一方が商業秘密や他の機密情報を不正に開示または流用する主張を強制することは困難であり，高価で時間がかかり，結果的には予測できない.しかも、米国国内外のいくつかの裁判所は商業秘密をあまり望んでいないか、または保護したくない。もし私たちの商業秘密や他の機密情報が競争相手によって合法的に取得または独立して開発された場合、私たちは彼らまたは彼らが情報を伝達する人がその技術や情報を使用して私たちと競争することを阻止する権利がないだろう。もし私たちのビジネス秘密が, 独自技術または他の固有情報が開示される場合、私たちのビジネス秘密、ノウハウ、および他の固有権利の価値は深刻な損害を受け、私たちのビジネスおよび競争的地位は影響を受けるだろう。
第三者は知的財産権侵害には多くの時間とお金がかかると主張し、私たちの製品の開発や商業化を阻止する可能性がある。
特許権を保護または執行するために、私たちは第三者に対して特許侵害訴訟を提起することができる。同じように、私たちは他の人たちに特許侵害を理由に起訴されるかもしれない。私たちはまた、発明優先権または発明派生妨害プログラムを決定すること、またはライセンス後審査、当事者間の審査、または私たちの特許権利要件を審査する特許可能な再審手順を含む、米国特許商標局によって行われる訴訟手続の影響を受ける可能性がある。さらに、付与された任意の外国特許は、外国司法管轄区において反対、無効、または撤回手続きの影響を受ける可能性がある。必要であれば、知的財産権訴訟の弁護と起訴費用が高く、技術·管理者の正常な責任を分散させる。
私たちのビジネス成功は、私たちと私たちの協力者が第三者の独占権を侵害することなく、私たちの候補製品を開発、製造、マーケティング、販売する能力にかかっています。バイオテクノロジーと製薬産業では、かなり多くの知的財産権訴訟がある。私たちに対してこのような訴訟を提起していませんが、私たちは第三者の知的財産権を侵害していると判断されていませんが、私たちの製品や製品の使用が第三者特許を侵害しない保証はありません。私たちはまた関連する第三者特許や出願を決定できない可能性がある。例えば
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2000年11月29日までに提出された出願と、その日以降に提出されたいくつかの出願は、特許発行前に米国国外では提出されないが、依然として秘密にされるであろう。米国その他の地方における特許出願は，最初の出願から約18ヶ月後に公表され，この日は優先日と呼ばれる。したがって、私たちの製品または技術に関する特許出願は、私たちが知らずに他人によって提出されたかもしれない。さらに、いくつかの制限の下で、公表された係属中の特許出願は、私たちの製品または私たちの製品の使用をカバーするために、後で修正することができる。
私たちの研究、開発および商業化活動、ならびに任意の製品候補またはこれらの活動によって生成された製品は、許可証または他の権利を持っていない特許または特許出願を侵害していると主張される可能性がある。特許は他の所有者の特許侵害からその所有者を保護することはできない。したがって、私たちの特許地位は私たちが他人の特許権を侵害していないという保証もできない。
免疫腫瘍学領域の特許構造は特に複雑である。免疫腫瘍製品の成分、使用方法、製造方法に関する多くの米国および外国の特許および第三者が出願している特許出願が知られている。しかも、私たちが知らない分野の特許と特許出願があるかもしれない。我々がMD Anderson，NCI，PGENから許可を得た技術は早期技術であり，この技術を用いて製品を設計·開発している.有効で実行可能と考えられる任意の特許主張を侵害する可能性のある製品の開発を避けることを求めているにもかかわらず、私たちはそれができないかもしれません。また、免疫腫瘍学分野の特許および係属特許出願の請求範囲および数、ならびにそれに関連する複雑性および不確実性を考慮すると、第三者は、このような請求が有効かつ実行可能であると信じなくても、特許請求を侵害していると主張する可能性がある。
特許侵害請求があれば、クレームの解決を保証することはできません。もしあれば、商業合理的な条項で関連製品をマーケティングし続けることができます。私たちはこのような行動を成功させるのに十分な資源がないかもしれない。もし私たちが私たちが参加したいかなる侵害行為を弁護することに成功しなかった場合、あるいは無効または実行不可能と宣言された侵害特許を私たちに支払うことができなければならない場合、私たちは巨額の金銭損害賠償を支払わなければならないかもしれない。侵害が意図的だと思われる場合、賠償金額は2倍に増加するかもしれないし、影響を受けた製品の商業化と開発を停止または著しく延期することを要求されるかもしれない。
私たちまたは私たちの協力者に対して損害賠償を要求し、影響を受けた製品に関連する開発またはマーケティング活動を禁止しようとする任意の法的行動は、潜在的な損害賠償責任を負わせるだけでなく、影響を受けた製品の開発、製造、またはマーケティングを継続するために、私たちまたは私たちの協力者に許可証を取得することを要求する可能性がある。私たちは商業的に合理的な条項でそのような許可を得ることができないかもしれない。
私たちが所有または許可している知的財産権に関連した訴訟で不利な裁決を下すことは、生物類似代替品や模造薬を含む私たちの製品の代替品の市場進出を可能にするかもしれない。
私たちの特許保護の獲得と維持は、政府特許機関によって提出された様々なプログラム、書類提出、費用支払い、および他の要求を遵守することに依存し、これらの要求に適合しなければ、私たちの特許保護は減少またはキャンセルされる可能性がある。
発行された特許の定期維持費は、特許有効期間内にいくつかの段階で米国特許商標局および外国特許代理機関に支払われなければならない。米国特許商標局および各種外国政府特許機関は、特許出願過程において、いくつかのプログラム、文書、費用支払い、およびその他の同様の規定を遵守することを要求する。多くの場合、適用規則に従って滞納金を支払うか、または他の方法で不注意を是正することによって失効を是正することができるが、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願が放棄または失効され、関連法ドメインの特許権の一部または全部の喪失をもたらす可能性がある。特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性のある不正事件には、規定された期限内に公式行動に応答できなかったこと、費用が支払われていなかったこと、および適切に合法化され、正式な文書が提出されなかったことが含まれるが、これらに限定されない。この場合、私たちの競争相手が市場に参入する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
私たちは私たちの業務に重要な製品と技術の権利を許可し、私たちは未来にもっと多くの許可を得ることを望んでいる。例えば、MD AndersonライセンスとNCIとの特許ライセンス契約およびPGENとのライセンス契約に基づいて特許および特許出願を独占的に許可します。これらの協定によると、私たちは一連の商業化と開発、再許可、特許権使用料、特許起訴と維持、保険、その他の義務の制約を受けています。
もし私たちがこれらの義務を履行できなかったり、私たちの許可合意に違反した場合、許可側は全体の許可を終了し、許可の独占的な性質を終了し、または私たちにクレームする権利があるかもしれません。このような終了またはクレームは、私たちの財務状況、運営結果、流動性、またはビジネスに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。このような終了やクレームに異議を唱えて最終的に勝訴しても，このような紛争は開発プロジェクトの遅延を招く可能性がある
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あるいは潜在的な製品の商業化は、時間と費用のかかる訴訟や仲裁につながる。終了時に、私たちは私たちが開発した任意の関連知的財産権を許可者に許可することを要求されるかもしれない。
さらに、場合によっては、私たちに許可された権利は、私たちに許可された許可者の第三者の権利だ。この場合、我々のライセンス者がそのようなライセンス下での義務を履行しない場合、ライセンス側とのライセンス契約下での権利は悪影響を受ける可能性がある。
私たちは、私たちの従業員や私たちが彼らの知的財産権を流用したと主張したり、私たち自身の知的財産権の所有権を要求したりする第三者のクレームを受けるかもしれない。
私たちの多くの従業員は以前、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含む大学や他のバイオテクノロジーや製薬会社に雇われていた。私たちは、私たちの従業員が私たちのために働いているときに他人の固有情報やノウハウを使用しないことを保証するために努力しているが、私たちは、これらの従業員または私たちが商業秘密または他の固有情報を含む任意のそのような従業員の前の雇用主の知的財産権を使用または開示しているという疑惑を受ける可能性がある。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。
また、私たちの政策は、知的財産権開発に参加する可能性のある私たちの従業員と請負業者が、このような知的財産権を私たちに譲渡する協定に署名することを要求していますが、実際に私たちが自分たちの知的財産権を開発しているすべての側とこのような合意を実行することができないかもしれません。私たちと彼らの譲渡協定は自動的に実行されないかもしれないし、違反される可能性があります。私たちは第三者にクレームをつけさせられたり、私たちが私たちの知的財産権の所有権とみなされていることを確認するために、私たちが提起するかもしれないクレームを弁護したりすることができます。
もし私たちがこのようなクレームを起訴したり、弁護することができなければ、金銭的損害賠償を支払う以外に、私たちは貴重な知的財産権や人員を失う可能性がある。このようなクレームの起訴や抗弁に成功しても、訴訟は巨額の費用を招き、経営陣の注意を分散させる可能性がある。
わが社に関係する他のリスク
私たちの株価はずっと変動していて、変動し続けるかもしれない。
私たちの普通株の市場価格の変動は大きく、私たちはコントロールできない要素によって大幅に変動するかもしれません
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また、株式市場全体、特に私たちの株は、進行中の新冠肺炎の大流行に関連する価格や出来高変動を含む特定の会社の経営業績とは無関係な重大な価格や出来高変動を時々経験しており、それらの基本的なビジネスモデルや見通しが根本的に変わっていないにもかかわらず、多くの企業の株価下落を招いている。公開債務と株式市場、特にナスダック世界の精選市場は、極端な価格と出来高の変動を経験し、すでに多くの生物製薬会社の株式証券の市場価格に影響を与え続けている。
多くのバイオ製薬会社の株価変動はこれらの会社の経営業績に関係なく、あるいは比例しない。過去、市場変動期間中、株式市場は証券集団訴訟を起こした。もし私たちが証券訴訟に巻き込まれれば、私たちは巨額のコストと私たちの資源を生むかもしれないし、経営陣の注意は私たちの業務から移ってしまうかもしれない。
私たちの定款とデラウェア州法律の反買収条項は私たちの買収をより困難にするかもしれません。これは私たちの株主に有利かもしれません。
私たちは、会社の登録証明書や定款の条項、およびデラウェア州の法律の条項を改正して再記述することは、第三者が私たちを買収することを難しくするかもしれません。そうしても、私たちの株主に利益を与えます。これらの規定は、流通株数を増加させ、買収を阻害しようとしている者を制限し、株主特別会議を開催することができる者を制限するために、“空白小切手”優先株を発行することを許可している。また、デラウェア州一般会社法第203条は、企業合併がその人が15%の所有権株式を取得する前に会社取締役会の承認を得ない限り、または後で取締役会および3分の2の株主の承認を得ない限り、デラウェア州上場企業が少なくとも15%の普通株式を所有する側との企業合併を禁止することを一般的に禁止する。第203条は、株主が彼らの最適な利益に適合すると認めることができる制御権変更を延期、延期、又は防止する効果がある可能性がある。
私たちは配当金を支払わないと予想されているので、あなたはあなたが株を売って利益を得ない限り、私たちの普通株に投資して何の収入も得ません。
私たちは私たちの普通株に配当金を支払ったことがなく、私たちは予測可能な未来にも私たちは何の配当も支払わないと予想している。したがって、あなたが私たちの普通株の株式を売却した時にのみ、私たちへの投資はどんな見返りも達成することができます。もしあれば。
私たちは純営業損失の繰越と税収控除を検討して将来の納税を減らす能力が制限される可能性があります。
設立以来，我々の損失と我々が行った研究活動により，大量の純運営損失(NOL)と研究開発税収控除(R&D)が生じた。著者らは通常NOLと研究開発控除を繰り越して、今後数年間の納税負担を減らすことができる。しかしながら、NOLおよびR&D積分を使用する能力は、それぞれ1986年に改正された国内税法第382および383節またはこの法規の規則によって制限される。これらの条項は一般に“所有権変更”後のNOLと研究開発信用限度額の使用に制限されている。その他の事項を除いて、直接又は間接的に会社普通株の5%以上の株主(又は特定の株主集団)を直接又は間接的に所有しているか、又は規則第382条及びそれに基づいて公布された米国財務省法規に基づいて5%株主の株主とみなされている場合は、適用される試験期間内に、当該会社の株式に対する総所有率がこれらの株主が所有する株式の最低百分率よりも50ポイント以上増加した場合、所有権変更が発生する。所有権変更の場合，第382条は会社がNOL繰越で相殺できる課税所得額に年次制限を加え，第383条は会社が利用可能な業務控除(研究開発控除を含む)で繰越可能な税額に年次制限を加える。
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私たちは過去に382条で言及された“所有権変更”を経験したことがあり、将来私たちがこれ以上の所有権変更を経験しないことを保証することはできない。したがって、私たちのNOLと商業信用(研究開発信用を含む)は制限される可能性があり、私たちのNOLや研究開発信用が無料で使用する場合よりも早く、より大きな金額で納税する必要があるかもしれません。
もし証券および/または業界アナリストが私たちの業務に関する研究報告を発表し続けることができなかった場合、彼らが彼らの提案を変えた場合、あるいは私たちの運営結果が彼らの期待に達していなければ、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、業界または証券アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告の影響を受けるだろう。1人以上のアナリストがわが社への報道を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、金融市場での可視度を失う可能性があり、逆に株価や取引量を低下させる可能性がある。また、今後のある時期には、我々の経営業績は証券アナリストや投資家の予想を下回る可能性が高い。もし私たちの1人以上のアナリストを追跡して私たちの株式格付けを下げた場合、あるいは私たちの運営結果が彼らの期待に達しなければ、私たちの株価は下落するかもしれない。
私たちの業務は維権株主の行動によって否定的な影響を受けるかもしれない。
最近、私たちは水ミル資産管理会社が先頭に立って同意を求める活動に参加し、取締役会には2人の新取締役が追加された。私たちは未来に他の株主急進主義を経験するかもしれないし、他の同意や代理権競争を含むかもしれない。維権株主はわが社が何らかのガバナンスと戦略的変革を行うことを主張するかもしれない。株主急進主義、特に取締役会が受託責任を行使する際に行動しないことに同意したり、決定したりしない事項が発生した場合、私たちの業務は不利な影響を受ける可能性があり、維権株主の行動に対応する費用が高く、時間がかかる可能性があり、私たちの運営を乱し、管理層の注意を移動させる可能性があり、また、私たちの未来の方向性の不確実性は潜在的なビジネス機会を失い、合格者、業務パートナー、顧客を引き付けることをより困難にする可能性があるからである。
また、同意や依頼書を求める競争に直面した場合、競争すべき論争や論争に戻ることができない可能性があり、これは私たちの業務を混乱させます。個人が異なる議題で私たちの取締役会に選ばれた場合、戦略計画を効果的かつタイムリーに実施し、株主のための追加価値を創出する能力は悪影響を受ける可能性がある。
*当社の主要株主、役員、および取締役は、当社に対してかなりの支配権を有しており、これは、お客様および他の株主が重大な企業決定に影響を与えることを阻止し、当社の普通株の市場価格を損なう可能性があります。
2021年6月30日現在、私たちの役員、役員、および5%以上の発行済み普通株を持っている人は、実益所有の総株式が私たちが発行した普通株の51.4%を占めています。これらの株主は、私たちの他の株主と利益の衝突がある可能性があり、一緒に行動すれば、彼らは、私たちの株主に承認された事項に提出された結果、取締役の選挙および罷免、および任意の合併、合併、または私たちのすべての資産の売却または売却を含む能力がある。したがって、このような所有権集中は、以下のように私たちの普通株の市場価格を損なう可能性がある
また、投資家がこのように持分が集中している会社で普通株を保有することは不利であると考えている場合、このような持分の高度集中は私たち普通株の取引価格に悪影響を及ぼす可能性がある。
2017年に法律となった減税·雇用法案への署名は、私たちのビジネスや財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
2017年12月22日、トランプ総裁は2017年の減税と雇用法案、あるいは税法の立法に署名し、同法を大きく改正した。連邦所得税法は税法と呼ばれ、会社税に対する重大な変化が含まれており、会社税率を最高限界税率35%から21%に下げる統一税率、利息支出の減税を調整後収益の30%(ある小企業を除く)に制限し、純額減税を今年度の課税所得額の80%に制限し、純額繰り越しを廃止し、オフショア収益を一度に減税し、国内に送金するか否かにかかわらず、外国収益に対する米国税(ある重要な例外を除く)を廃止する。一定期間の経過とともに減価償却費用を控除するのではなく、ある新たな投資に対して直ちに控除し、多くの業務控除や信用を修正または廃止する。2020年に公布されたCARE法案は、その中のいくつかの税金変化を改正し、会社に適用される他の税金変化を公布した。企業所得税の税率が低下しているにもかかわらず
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税法とCARE法案は不確定であり、私たちの業務や財務状況は不利な影響を受ける可能性がある。また，各州がどの程度税法やCARE法を遵守するかは不明である。税法とCARE法案が私たちの普通株式保有者に与える影響も不確実であり、不利かもしれない。私たちの株主は、この立法と私たちの普通株に投資したり、私たちの普通株を持っている潜在的な税金結果について、彼らの法律と税務顧問と協議することを促します。
負債に関連するリスク
私たちは債務を発生し、債務の資金は私たちの未来の表現と追加資本を調達する能力にある程度かかっている.
2021年8月6日、借主として、融資者であるシリコンバレー銀行と、元金総額5000万ドルまでの定期融資、すなわちSVB融資を提供することを規定する融資と担保契約を締結した。SVBローンは2回の定期ローンを含み、第1弾は2021年8月6日に資金を獲得し、第2弾はあるマイルストーンを実現することを条件とする。その中のいくつかのマイルストーンはある薬物の研究開発における表現と関係があり、その中の一つのマイルストーンは追加資本の獲得と関係がある。もし私たちがこのようなマイルストーンに到達しなければ、私たちは第2の定期融資を使用して、私たちの流動資金を減らすことができず、もし私たちが第2のローンを使用するならば、私たちは1年前にSVBローンの元金の支払いを開始することを要求されるだろう
流動性を増加させるために、私たちは債務を発生させ、債務の返済には大量の現金が必要になるだろう。私たちは私たちの巨額の借金を返済するのに十分なキャッシュフローを持っていないかもしれない。
私たちが計画通りに債務元金を支払う能力があるかどうか、利息を支払うこと、あるいはさらに私たちの債務の再融資を行うことができるかどうかは、私たちの未来の表現にかかっており、これは私たちがコントロールできない経済、金融、競争、その他の要素の影響を受け、私たちが追加資本を調達する能力にかかっている。私たちはまた、SVB融資メカニズムにおける融資マイルストーンを実現し、私たちが行っている活動を支援するための追加債務融資を求めることができる。債務融資は、私たちの業務に大きな悪影響を及ぼす可能性があります
私たちは私たちの債務満期金額を支払うために十分な資金を持っていないか、追加的な融資を受けることができないかもしれない。また，SVB融資メカニズムでの条約や支払い義務を遵守しないことは，この合意下での違約事件を招く可能性がある。違約事件は、SVB融資メカニズムでの満期金額の加速と、他の債務プロトコルでの交差違約および加速をもたらす可能性があり、支払いを加速させるために十分な資金支払いがないか、または追加融資を得ることができない可能性がある。この場合、私たちの貸手は、私たちの債務を確保するために、私たちの資産に保証権益を実施することを求めることができる。
私たちの現在の負債は私たちの業務を制限し、いかなる追加の債務融資も私たちの業務運営を制限し、私たちの業務運営に投資できる現金を制限する可能性があります。
SVB融資には、2，500万ドルの定期融資が含まれており、この融資の発効日に資金を提供し、2，500万ドルの定期融資を追加的に借り入れることができるが、いくつかのマイルストーンの要求を満たす必要がある。私たちはまた、SVB融資メカニズムにおける融資マイルストーンを実現し、私たちが行っている活動を支援するための追加債務融資を求めることができる。債務融資は、私たちの業務に大きな悪影響を及ぼす可能性があります
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項目2.未登録持分証券販売及び収益の使用
ない。
項目3.高級証券違約
適用されません。
プロジェクト4.鉱山安全情報開示
適用されません。
項目5.その他の情報
ない。
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項目6.展示品
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展示品 番号をつける
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説明する
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3.1 |
2006年4月26日にデラウェア州州務卿に提出された改訂及び再発行された登録者登録証明書(2006年4月26日に提出された登録者が現在報告している8−K表の添付ファイル3.1，米国証券取引委員会文書第000−32353号を引用することにより)。 |
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3.2 |
2021年5月21日から施行された改正·再発行された会社登録証明書修正案(登録者の現在の報告書の添付ファイル3.1を参照して登録者現在の報告に組み込まれている。米国証券取引委員会アーカイブ番号001−33038、提出日は2021年5月21日である)。 |
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3.3 |
改訂·再発行されたシリーズ1優先株の指定、優先及び権利証明書は、2016年7月1日にデラウェア州国務長官に提出された(2016年7月1日に提出された登録者が現在報告している8-K/A表の添付ファイル3.1、米国証券取引委員会文書第001-33038号を参照)。 |
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10.1 |
会社とローレンス·クーパー博士との別居協定は、期日は2021年4月5日である(添付ファイル10.1を参照して登録者の現在の報告書のリスト8-Kに組み込むことにより、米国証券取引委員会アーカイブ第001-33038号、2021年4月9日に提出) |
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10.2* |
会社とローレンス·クーパー博士との諮問協定は、2021年4月5日である(添付ファイル10.1を参照して登録者の現在の報告書に組み込まれている8-K表、米国証券取引委員会文書第001-33038号、2021年4月9日に提出)。 |
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31.1+ |
2002年サバンズ-オキシリー法第302節で可決された1934年“証券取引法”第13 a-14条または15 d-14条に基づく最高経営責任者の認証。 |
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31.2+ |
2002年サバンズ-オキシリー法第302節で可決された1934年証券取引法第13 a-14条または15 d-14条に基づく首席財務官の認証 |
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32.1++ |
米国法第18編第1350条によると、2002年のサバンズ·オキシリー法第906条に基づいて可決された最高経営責任者及び最高財務官の証明書 |
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101.INS+ |
連結されたXBRLインスタンス文書(このインスタンス文書は、そのXBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、対話データファイルには現れない)。 |
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101.SCH+ |
イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 |
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101.CAL+ |
インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 |
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101.DEF+ |
インラインXBRL分類Linkbase文書を定義する |
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101.LAB+ |
XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する |
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101.PRE+ |
インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント |
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104+ |
表紙相互データファイル-表紙相互データ内蔵XBRL文書または添付ファイル101に含まれる |
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+ |
本局に提出します。 |
++ |
1934年の証券取引法(改正)第18条については、本証明書は未提出とみなされたり、この条項の責任によって制約されており、1933年の証券法(改正)または“1934年証券取引法”(改正)に基づいて提出された任意の文書に引用されても、当該文書が本文書の日付の前または後に提出されたものであっても、その文書中の任意の一般登録言語にかかわらず、参照によって提出されたものとみなされてはならない。 |
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契約または補償計画を管理すること。 |
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サイン
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
ZIOPHARM腫瘍学会社
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差出人： |
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/秒/ハイジ·ヘーゲン |
ハイジ·ヘーガン |
臨時行政総裁 |
(代表登録者で首席行政主任として) 日付：2021年8月13日 |
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By: |
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/s/ティモシー·カンニングアン |
ティモシー·カンニングアン |
臨時首席財務官 |
(首席財務官) 日付：2021年8月13日 |
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