カタログ表
アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，20549
表
(マーク1)
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
あるいは…。
1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
_から_への過渡期
手数料書類番号
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
|
| |
|
|
(
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル | 取引コード | 登録された各取引所の名称 |
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
⌧ | ファイルマネージャを加速する | ◻ | |
非加速ファイルサーバ | ◻ | 規模の小さい報告会社 | |
新興成長型会社 |
新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する。◻
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです
2022年4月29日現在の普通株式発行数は
カタログ表
Editas Medicine，Inc.
カタログ
|
| ページ | |
第1部財務情報 | 3 | ||
第1項。 | 財務諸表(監査なし) | 3 | |
2022年3月31日と2021年12月31日までの簡明総合貸借対照表 | 3 | ||
2022年と2021年3月31日までの3ヶ月間の簡明総合業務報告書 | 4 | ||
2022年と2021年3月31日までの3ヶ月間の簡明総合総合損失表 | 5 | ||
2022年と2021年3月31日までの3ヶ月間の株主権益簡明総合報告書 | 6 | ||
2022年と2021年3月31日までの3ヶ月間簡明合併現金フロー表 | 7 | ||
簡明合併財務諸表付記 | 8 | ||
第二項です。 | 経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析 | 15 | |
第三項です。 | 市場リスクの定量的·定性的開示について | 25 | |
第四項です。 | 制御とプログラム | 25 | |
第2部：その他の情報 | 27 | ||
第1項。 | 法律訴訟 | 27 | |
第1 A項。 | リスク要因 | 27 | |
第六項です | 陳列品 | 30 | |
サイン | 31 | ||
2
カタログ表
第1部財務情報
項目1.財務諸表
Editas Medicine，Inc.
簡明総合貸借対照表
(未監査)
(金額は千単位で、1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていません)
| 3月31日 |
| 十二月三十一日 | |||
2022 | 2021 | |||||
資産 | ||||||
流動資産： | ||||||
現金と現金等価物 | $ | | $ | | ||
有価証券 | | | ||||
売掛金 |
| |
| | ||
前払い費用と他の流動資産 |
| |
| | ||
流動資産総額 |
| |
| | ||
有価証券 | | | ||||
財産と設備、純額 |
| |
| | ||
使用権資産 | | | ||||
制限された現金および他の非流動資産 |
| |
| | ||
総資産 | $ | | $ | | ||
負債と株主権益 | ||||||
流動負債： | ||||||
売掛金 | $ | | $ | | ||
費用を計算する |
| |
| | ||
収入を繰延し，当期 | | | ||||
リース負債を経営する | | | ||||
流動負債総額 |
| |
| | ||
賃貸負債を経営し，当期分を差し引く | | | ||||
繰延収入，当期分を差し引く | | | ||||
総負債 | | | ||||
株主権益 | ||||||
優先株、$ |
|
| ||||
普通株、$ |
| |
| | ||
追加実収資本 |
| |
| | ||
その他の総合損失を累計する | ( | ( | ||||
赤字を累計する |
| ( |
| ( | ||
株主権益総額 | | | ||||
総負債と株主権益 | $ | | $ | | ||
付記は簡明総合財務諸表の構成要素である。
3
カタログ表
Editas Medicine，Inc.
簡明総合業務報告書
(未監査)
(金額は千単位で、1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていません)
3か月まで | ||||||
3月31日 | ||||||
| 2022 |
| 2021 | |||
$ | | $ | | |||
運営費用： | ||||||
研究開発 |
| |
| | ||
一般と行政 |
| |
| | ||
総運営費 |
| |
| | ||
営業損失 |
| ( |
| ( | ||
他の収入、純額： | ||||||
その他の収入，純額 |
| ( |
| | ||
利子収入，純額 | | | ||||
その他の収入合計，純額 |
| |
| | ||
純損失 | $ | ( | $ | ( | ||
1株当たり基本と希釈して純損失 | ( | ( | ||||
加重平均発行済み普通株式、基本普通株式、希釈後普通株 | | | ||||
付記は簡明総合財務諸表の構成要素である。
4
カタログ表
Editas Medicine，Inc.
簡明総合総合全面(赤字)収益表
(未監査)
(金額は千単位)
3か月まで | ||||||
3月31日 | ||||||
2022 | 2021 | |||||
純損失 | $ | ( | $ | ( | ||
その他の全面的な損失： | ||||||
取引可能債務証券の未実現損失 |
| ( |
| ( | ||
総合損失 | $ | ( | $ | ( | ||
付記は簡明総合財務諸表の構成要素である。
5
カタログ表
Editas Medicine，Inc.
株主権益簡明合併報告書
(未監査)
(金額は千単位、共有データは除く)
|
| 積算 |
|
| |||||||||||||
その他の内容 | 他にも | 他にも | 合計する | ||||||||||||||
普通株 | 支払い済み | 全面的に | 積算 | 株主の | |||||||||||||
株 |
| 金額 | 資本 | 損 | 赤字.赤字 | 権益 | |||||||||||
2021年12月31日の残高 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||||
株式オプションの行使 | | — | | — | — | | |||||||||||
普通株奨励の帰属を制限する | | — | — | — | — | — | |||||||||||
株に基づく報酬費用 | — | — | | — | — | | |||||||||||
取引可能債務証券の未実現損失 | — | — | — | ( | — | ( | |||||||||||
純損失 | — | — | — | — | ( | ( | |||||||||||
2022年3月31日の残高 | $ | $ | $ | ( | $ | ( | $ | ||||||||||
|
|
|
| ||||||||||||||
|
|
| 積算 |
|
| ||||||||||||
| その他の内容 | 他にも | 他にも | 合計する | |||||||||||||
| 普通株 | 支払い済み | 全面的に | 積算 | 株主の | ||||||||||||
| 株 |
| 金額 | 資本 | 損 | 赤字.赤字 | 権益 | ||||||||||
2020年12月31日残高 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||||
普通株を公開発行する | | | | — | — | | |||||||||||
普通株式を発行して成功裏の支払いに換える | | — | | — | — | | |||||||||||
株式オプションの行使 | | — | | — | — | | |||||||||||
普通株奨励の帰属を制限する | | — | — | — | — | — | |||||||||||
株に基づく報酬費用 | — | — | | — | — | | |||||||||||
取引可能債務証券の未実現損失 | — | — | — | ( | — | ( | |||||||||||
純損失 | — | — | — | — | ( | ( | |||||||||||
2021年3月31日の残高 | $ | $ | $ | ( | $ | ( | $ | ||||||||||
付記は簡明総合財務諸表の構成要素である。
6
カタログ表
Editas Medicine，Inc.
キャッシュフロー表簡明連結報告書
(未監査)
(金額は千単位)
3か月まで | ||||||
3月31日 | ||||||
| 2022 |
| 2021 | |||
経営活動のキャッシュフロー | ||||||
純損失 | $ | ( | $ | ( | ||
純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： | ||||||
株に基づく報酬費用 |
| |
| | ||
減価償却 |
| |
| | ||
他の非現金プロジェクト、純額 |
| |
| | ||
経営性資産と負債変動状況： |
|
| ||||
売掛金 | ( | | ||||
前払い費用と他の流動資産 | ( | | ||||
使用権資産 | | ( | ||||
他の非流動資産 | ( | ( | ||||
売掛金 | ( | | ||||
費用を計算する | ( | ( | ||||
収入を繰り越す |
| ( |
| ( | ||
リース負債を経営する |
| ( |
| | ||
経営活動のための現金純額 |
| ( |
| ( | ||
投資活動によるキャッシュフロー | ||||||
財産と設備を購入する |
| ( | ( | |||
有価証券を購入する | ( | ( | ||||
有価証券満期日収益 | | | ||||
投資活動が提供する現金純額 |
| |
| | ||
融資活動によるキャッシュフロー | ||||||
普通株を発行して得られる収益は，発行コストを差し引く | — | | ||||
株式オプションを行使して得られる収益 | | | ||||
融資活動が提供する現金純額 |
| |
| | ||
現金、現金等価物、および限定的な現金の純増加 |
| | | |||
期初現金、現金等価物、および限定現金 |
| | | |||
現金、現金等価物、制限された現金、期末 | $ | | $ | | ||
現金と非現金活動の追加開示： | ||||||
売掛金と売掛金に含まれる固定資産の増加 | $ | | $ | | ||
レンタル負債に関連した支払済み現金 | | | ||||
売掛金と売掛金の要約コストを計上する | — | | ||||
付記は簡明総合財務諸表の構成要素である
7
カタログ表
Editas Medicine，Inc.
簡明合併財務諸表付記
(未監査)
1.ビジネスの性質
Editas Medicine，Inc.(“同社”)は有力な臨床段階ゲノム編集会社であり，広範な重篤な疾患を治療するために潜在的な変革性を有するゲノム薬物の開発に取り組んでいる。同社は2013年9月にデラウェア州に登録設立された。その主な事務所はマサチューセッツ州ケンブリッジ市に設置されている。
設立以来、同社はそのほとんどの努力を業務計画、研究開発、管理と技術者の募集、資金調達に投入してきた。同社は主に各種株式融資、百時米施貴宝会社(“BMS”)の完全子会社Juno治療会社との研究協力に基づいて受け取った支払い、Allergan PharmPharmticals International Limited(及びその付属会社“Allergan”)との戦略連盟とオプション協定に基づいて受信した支払いによりその運営に資金を提供し、2020年8月に終了した
同社は生物技術業界会社によく見られるリスクに直面しているが、これらに限定されない：臨床前研究と臨床試験失敗のリスク、それが確定と開発可能な任意の候補薬物は市場承認を得る必要があるリスク、その候補製品の商業化に成功し、市場の認可を得る必要があり、肝心な者への依存、ノウハウの保護、政府法規の遵守、競争相手の技術革新の開発、及び試験生産から大規模生産への移行能力。
流動性
当社は2021年5月にCowen and Company，LLC(“Cowen”)と普通株販売協定を締結し、この合意により、当社はCowenを通じて時々市場発売方式で普通株式を発行·販売することができ、販売総収益は最高$に達することができる
2021年1月、会社は公募株を完成し、販売
会社は設立以来、毎年純営業損失を出している。会社は既存の現金、現金等価物、有価証券を予想しています 2022年3月31日までに、利息収入は2024年初めの運営費と資本支出需要に資金を提供できるようになると予想される。同社の累積赤字は#ドルだ
8
カタログ表
2.主な会計政策の概要
監査されていない中期財務情報
本文書に掲載されている当社の簡明総合財務諸表は、米国証券取引委員会(以下“米国証券取引委員会”という。)の規則及び規定に基づいて作成されており、監査を受けていない。米国公認会計原則(“GAAP”)に従って作成された財務諸表に一般的に含まれるいくつかの情報および脚注開示は、このような規則および法規によって許可されている場合、本報告では簡素化または省略されている。したがって、これらの簡明総合財務諸表は、会社が2021年12月31日までの財政年度Form 10−K年度報告(“年次報告”)に含まれる財務諸表とその付記とともに読まなければならない。
監査されていない簡明な総合財務諸表は、当社及びその完全子会社Editas Securities Corporationの勘定を含む。子会社のすべての会社間取引と残高は合併で販売されています。経営陣は、提供された情報は、公正新聞に報告された一時期間の結果に必要なすべての調整を反映しており、これらのすべての調整は正常で恒常的であると考えている。同社は、いくつかの推定に関連する追加の証拠を提供するために、または追加的に開示される必要がある事項を決定するために、貸借対照表の日付の後であるが、財務諸表の発行前に発生するイベントまたは取引を考慮する。2022年と2021年3月31日までの3ヶ月をそれぞれ2022年第1四半期と2021年第1四半期と呼ぶ。中期業務の結果は、必ずしも通年または任意の他の中期的な予想結果を示すとは限らない。
重要会計政策の概要
会社の重要会計政策は，年次報告書に含まれる総合財務諸表の付記2“重要会計政策概要”で説明した。年報が以前に開示した重大な会計政策に大きな変動はなかった
3.現金等価物および有価証券
2022年3月31日現在、現金等価物および有価証券には、以下が含まれている(千単位)
手当 | 毛収入 | 毛収入 | ||||||||||||||
償却する | 単位上の | 実現していない | 実現していない | 公平である | ||||||||||||
March 31, 2022 | コスト | 損 | 収益.収益 | 損 | 価値がある | |||||||||||
現金等価物と有価証券： | ||||||||||||||||
貨幣市場基金 | $ | | $ | — | $ | — | $ | — | $ | | ||||||
アメリカ国債 | | — | | ( | | |||||||||||
政府機関証券 | | — | — | ( | | |||||||||||
商業手形 | | — | — | ( | | |||||||||||
会社手形/債券 | | — | — | ( | | |||||||||||
合計する | $ | | $ | — | $ | | $ | ( | $ | | ||||||
9
カタログ表
2021年12月31日現在、現金等価物および有価証券には、以下の内容が含まれている(単位：千)
手当 | 毛収入 | 毛収入 | ||||||||||||||
償却する | 単位上の | 実現していない | 実現していない | 公平である | ||||||||||||
2021年12月31日 | コスト | 損 | 収益.収益 | 損 | 価値がある | |||||||||||
現金等価物と有価証券： | ||||||||||||||||
貨幣市場基金 | $ | | $ | — | $ | — | $ | — | $ | | ||||||
アメリカ国債 | | — | | ( | | |||||||||||
政府機関証券 | | — | — | ( | | |||||||||||
商業手形 | | — | | ( | | |||||||||||
会社手形/債券 | | — | — | ( | | |||||||||||
合計する | $ | | $ | — | $ | | $ | ( | $ | | ||||||
2022年3月31日現在、同社は
いくつありますか
4.公正価値計測
2022年3月31日現在、公正価値に応じて恒常的に計測される資産は以下の通り(千計)
|
|
| オファー |
| 意味が重大である |
| ||||||
活動状態にある | 他にも | 意味が重大である | ||||||||||
市場： | 観察できるのは | 見えない | ||||||||||
3月31日 | 同じ資産 | 入力量 | 入力量 | |||||||||
金融資産 | 2022 | (レベル1) | (レベル2) | (レベル3) | ||||||||
現金等価物： | ||||||||||||
貨幣市場基金 | $ | | $ | | $ | — | $ | — | ||||
有価証券： | ||||||||||||
アメリカ国債 | | | — | — | ||||||||
政府機関証券 | | — | | — | ||||||||
商業手形 | | — | | — | ||||||||
会社手形/債券 | | — | | — | ||||||||
制限された現金および他の非流動資産： | ||||||||||||
貨幣市場基金 | | | — | — | ||||||||
金融資産総額 | $ | | $ | | $ | | $ | — | ||||
10
カタログ表
2021年12月31日現在、公正価値に応じて恒常的に計測される資産は以下の通り(千計)
|
| オファー |
| 意味が重大である |
| |||||||
活動状態にある | 他にも | 意味が重大である | ||||||||||
市場： | 観察できるのは | 見えない | ||||||||||
十二月三十一日 | 同じ資産 | 入力量 | 入力量 | |||||||||
金融資産 | 2021 | (レベル1) | (レベル2) | (レベル3) | ||||||||
現金等価物： | ||||||||||||
貨幣市場基金 | $ | | $ | | $ | — | $ | — | ||||
有価証券： | | | ||||||||||
アメリカ国債 | | | — | — | ||||||||
政府機関証券 | | — | | — | ||||||||
商業手形 | | — | | — | ||||||||
会社手形/債券 | | — | | — | ||||||||
制限された現金および他の非流動資産： | | | ||||||||||
貨幣市場基金 | | | — | — | ||||||||
金融資産総額 | $ | | $ | | $ | | $ | — | ||||
5.課税料金
計算すべき費用には、以下の項目が含まれる
自分から | ||||||
3月31日 | 十二月三十一日 | |||||
| 2022 |
| 2021 | |||
従業員関連費用 | $ | | $ | | ||
外部研究開発費 | | | ||||
知的財産権と特許関連費用 | | | ||||
専門サービス料 | | | ||||
その他の費用 | | | ||||
費用総額を計算する | $ | | $ | | ||
11
カタログ表
6.財産と設備、純額
財産と設備、純価値は以下の通り(千で計算)
| 自分から | |||||
3月31日 | 十二月三十一日 | |||||
| 2022 |
| 2021 | |||
実験室装置 | $ | | $ | | ||
賃借権改善 | | | ||||
建設中の工事 |
| |
| | ||
コンピュータ装置 | | | ||||
家具と事務設備 | | | ||||
ソフトウェア |
| |
| | ||
総資産と設備 |
| |
| | ||
減算：減価償却累計 |
| ( |
| ( | ||
財産と設備、純額 | $ | | $ | | ||
7.支払いの引受およびまたは事項
当社は多くのライセンス契約の一方であり、これらの合意に基づいて、会社は第三者に特許、特許出願、その他の知的財産権を許可する。そのため、会社は、前払い許可料、年間許可料、ある許可側費用の精算、支払い成功、研究資金支払い、ある開発、規制、ビジネス事件によって触発されたマイルストーン、将来の製品の印税など、ライセンス側に様々な費用を支払う義務がある。これらの契約は、通常、通知された場合に会社がキャンセルを選択することができ、重大なキャンセル処罰はない。当社の重大な負担及び又は事項の条項及び会計分析は、年報に掲載されている総合財務諸表付記8“負担及び又は有事項”に掲載されている。年報が以前に開示した条項と条件或いは会計結論に重大な変動はなかった。
許可側費用精算
当社は、遠大研究院株式会社(“遠大研究院”)及び総裁及びハーバード大学院士(“ハーバードアカデミー”)に、それぞれ当社、遠大とハーバードとの間の許可協定に基づいて彼等に当社のライセンス特許権を提訴及び維持することによる支出を返済する責任があり、ライセンス契約による当社の許可を得た特許に関する妨害及び反対訴訟、及び当社と遠大との間の他のライセンス契約を含む。したがって，当社は当該等訴訟が解決される前に，当該等訴訟に関する重大な承諾を期待しているが，当該等承諾の金額は確定できない。同社が発生した総金額は$
8.連携と利益共有プロトコル
同社は、一般に、事前支払い、研究開発サービス支払い、オプション支払い、マイルストーン支払い、および会社への特許使用料の支払いを含む、企業への支払いまたは会社からの支払いに関する複数の協力、対外許可、および戦略連盟を達成している。当社の重大な協力、対外許可と戦略連盟の条項と条件、および会計分析が年次報告に掲載されている総合財務諸表付記9“協力と利益共有協定”。年報が以前に開示した条項と条件或いは会計結論に重大な変動はなかった
12
カタログ表
協力収入
2022年3月31日現在、会社の契約負債は主に会社とBMSの協力と関係がある
2022年3月31日までの3ヶ月間 | 2021年12月31日の残高 | 足し算 | 控除額 | 2022年3月31日の残高 | |||||||
売掛金 | $ | | $ | | $ | — | $ | | |||
契約責任： | |||||||||||
収入を繰り越す | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||
同社は、2022年3月31日までの3カ月間、以下の連携収入(千計)を確認した
3か月まで | ||
当期確認の収入は： | March 31, 2022 | |
期日初めに繰延収入の額に入れる | $ | |
前の数期間に履行された履行義務 | $ | — |
9.株式報酬
簡明総合業務報告書で確認されたすべての株式ベースの補償金の総補償コストは以下の通り(千で計算)
|
| |||||
3か月まで | ||||||
3月31日 | ||||||
2022 | 2021 | |||||
研究開発 | $ | | $ | | ||
一般と行政 |
| |
| | ||
株式に基づく報酬総支出 | $ | | $ | | ||
限定株及び限定株式単位賞
以下は、2022年3月31日までの3ヶ月間の限定株式および限定株式単位奨励活動の概要である
|
| 重みをつける | |||
平均値 | |||||
授与日 | |||||
公正価値 | |||||
株 | 1株当たり | ||||
2021年12月31日現在の非帰属制限株および限定株式単位奨励 |
| | $ | | |
発表されました |
| | $ | | |
既得 |
| ( | $ | | |
没収される | ( | $ | | ||
2022年3月31日現在の非帰属制限株および限定株式単位奨励 |
| | $ | | |
2022年3月31日までの3ヶ月以内に付与された制限株式及び制限株式単位に含まれる
2022年3月31日現在、未帰属制限株および制限株式単位報酬に関する未確認補償支出総額は$である
13
カタログ表
株式オプション
以下に2022年3月31日までの3ヶ月間の株式オプション活動の概要を示す
|
| 加重平均 |
| 残り |
| 元征を集約する | ||||
株 | 行権価格 | 契約期間(年) | 価値(千) | |||||||
2021年12月31日現在の未返済債務 |
| | $ | | $ | | ||||
授与する | | $ | | |||||||
鍛えられた | ( | $ | | |||||||
キャンセルします | ( | $ | | |||||||
2022年3月31日現在の未返済債務 |
| | $ | | $ | | ||||
2022年3月31日に行使できます |
| | $ | | $ | | ||||
2022年3月31日現在、株式オプションに関する未確認報酬支出総額は$
10.1株当たり純損失
普通株1株当たりの基本純損失の計算方法は、普通株株主が純損失を当期に発行された普通株の加重平均株式数で割るべきであり、潜在的な希薄化証券は考慮しない。1株当たり純損失の計算方法は、普通株株主が純損失を在庫株と転換方法を用いて決定した期間の普通株と潜在希薄化証券の加重平均で割るべきである。または発行可能株式は、すべての要件を満たす期初から計算される1株当たり基本損失に計上される。または発行可能株式が1株当たりの希薄損失に計上されており、その手配された条項に基づいて発行可能な株式数(ある場合)に基づいて計算され、報告期間終了時または期間終了時に終了し、結果として償却されることを前提とする
1株当たり純損失を希釈する際には、株式オプションは普通株等価物とされているが、会社が普通株株主に分配可能な希釈1株当たり純損失の計算から除外されており、含まれているので逆希釈される。したがって，普通株株主に適用される1株当たりの基本純損失と希釈後の1株当たり純損失はすべての列報期間で同じである。
以下の普通株等価物は、含まれるので、普通株株主に割り当て可能な希釈後の1株当たり純損失の計算から除外される
3か月まで | ||||
3月31日 | ||||
| 2022 | 2021 | ||
無帰属限定株および制限株式単位報酬 |
| | | |
未償還株式オプション |
| | | |
合計する |
| | | |
14
カタログ表
項目2.経営陣の財務状況と経営成果の検討と分析
以下では、当社のForm 10-Q四半期報告および2021年12月31日現在のForm 10-K年度報告(2022年2月24日に米国証券取引委員会(“SEC”)に提出された“年次報告”(“年次報告”)の他の地方の簡明な総合財務諸表と関連注釈とともに、我々の財務状況と経営業績の検討·分析を行う。
Form 10-Qに関するこの四半期報告書には、重大なリスクと不確実性に関する前向きな陳述が含まれている。“予想”、“信じる”、“推定”、“予想”、“予定”、“可能”、“計画”、“予測”、“項目”、“将”などの類似表現は、これらの識別語を含むわけではないが、前向き表現を識別することを目的としている。私たちの予想または予想が未来に発生する将来の経営業績、臨床発展と監督管理スケジュール、および現金滑走路の予想に関するすべての陳述は前向きな陳述である。多くの重要なリスクと不確定性が存在し、著者らの実際の結果は展望性声明に示された結果と大きく異なる可能性があり、臨床試験の開始と完成前の研究と臨床試験及び候補製品の臨床開発過程に固有の不確定性を含む；臨床前研究と臨床試験結果の可用性とタイミング；臨床試験の中期結果は試験の最終結果或いは未来試験の結果を予測するかどうか；監督部門の承認に対して試験或いは製品を発売する予想；及び私たちの予測可能かつ予測できない運営費用と資本支出要求を満たすのに十分な資金があるかどうか。これらのリスクおよびその他のリスクは、年次報告“リスク要因要約”と第1部“第1 A項”のタイトルの下でより詳細に説明されている。リスク要因は、私たちがその後アメリカ証券取引委員会に提出した文書で更新された。私たちは私たちの展望声明で開示された計画、意図、または予想を実際に達成できないかもしれません。あなたは私たちの展望的声明に過度に依存してはいけません。実際の結果や事件は計画とは大きく違うかもしれない, 私たちが展望的な陳述で開示した意図と期待。私たちの展望的な陳述は、私たちが行う可能性のある任意の未来の買収、合併、処置、合弁、または投資の潜在的な影響を反映しない。
このForm 10-Q四半期報告書と私たちがForm 10-Q四半期報告書で証拠品として提出した文書を完全に読んで、私たちの将来の実際の結果が私たちが予想していたものと大きく異なる可能性があることを理解しなければなりません。本Form 10-Q四半期報告書に含まれる前向き陳述は、本Form 10-Q四半期報告の日までに行われたものであり、法律が適用されない限り、新たな情報、未来のイベント、または他の理由でいかなる前向き陳述を更新する義務も負いません。
概要
著者らは有力な臨床段階ゲノム編集会社であり、広範な重篤な疾患を治療するために、潜在的な変革性を有する遺伝子編集薬の開発に取り組んでいる。我々はCRISPR技術に基づく独自の遺伝子編集プラットフォームを開発し，その機能を拡張し続けている.我々の製品開発戦略は，高度に満たされていない需要の疾患に対して，我々の遺伝子編集プラットフォームを用いて差別化，変革性の薬物を製造することを目標としている。我々は前進している体内にある遺伝子編集薬を注射したり患者に注入して細胞を編集したり離体する患者から収集された細胞が、我々の技術を用いて編集され、その後、同一の患者に適用される遺伝子編集細胞薬であって、我々の技術を用いて誘導ヒト多能性幹細胞を編集し、次いでナチュラルキラー(NK)細胞のようなエフェクター細胞に分化させて、患者に使用可能な薬剤を開発する、遺伝子編集細胞薬。私たちの発見はいくつかの病気と治療分野に関連していますが、私たちの計画がもっと成熟している分野は私たちのものです体内にある目の病気を治療する遺伝子編集薬は離体する遺伝子編集 ヘモグロビン疾患を治療する細胞薬、及び癌を治療する細胞治療薬。
眼科疾患において、著者らの最先端の計画は1種の特殊な網膜変性遺伝形式を解決することを目的としており、Leber先天性メラニン10(LCA 10)と呼ばれ、これはCEP 2 90に関連する網膜変性疾患であり、著者らはまだ利用可能な治療方法があることを知らない。2019年中、著者らはLCA 10を治療する実験的遺伝子編集薬EDIT-101の1/2期華朝臨床試験を開始した。Brilliance試験はEDIT−101の安全性，耐性，有効性を評価することを目的とした。私たちは最初にアメリカとヨーロッパで18人までの患者、最大5つの列を募集し、2021年に前の3つの列の用量を完成させる予定で、成人は低、中、高用量です
15
カタログ表
一群の人。私たちは、用量反応を探索し、登録試験終点の確立をサポートするために、1つ以上の以前に完了した成人キューの登録人数を拡大している。私たちは2022年末までにこのような登録試験の終点を設立する予定だ。2022年4月、私たちは小児科における用量キューの最初の患者の治療を発表し、2022年上半期にこのキューの用量を完了し、2022年遅くに小児科高用量キューの用量を開始する予定である。
2021年第3四半期に、著者らはEDIT-101を用いてLCA 10を治療した上位6名の患者の初歩的な臨床データを発表し、良好な安全性と鼓舞的な臨床利益シグナルを示した。これらの臨床データに関するより多くの情報は，第1部を参照されたい，“項目1.業務−我々の遺伝子編集医学計画−Vivoでは遺伝子編集薬-眼科-Leber先天性肥大症10“は年次報告である。我々は，少なくとも6カ月のフォローアップ評価を行ったすべての患者の安全性と有効性評価を含め，2022年下半期にBrilliance試験の臨床最新状況を提供する予定である。
私たちのために離体する遺伝子編集された細胞薬に加えて，われわれの主な項目はEDIT−301であり，鎌状細胞病や輸血依存型β地中海貧血(TDT)の治療に用いられる実験薬であり，前者は早期死をきたす重篤な遺伝性血液疾患であり，後者は重篤な貧血を特徴とする遺伝性血液疾患である。2021年1月、米国食品医薬品局(FDA)は、鎌状細胞疾患の患者登録および用量の開始を承認したEDIT-301第1段階1/2臨床試験(Ruby試験と呼ばれる)を承認した。この研究は細胞編集過程の安全性と有益な効果を検証することを目的としている。Ruby試験は現在研究参加者を募集しており，2022年上半期に服薬を開始する見込みであり，2022年末に初歩的な臨床結果が予想される。登録試験を開始する前に FDAの一部の臨床的保留に応答するために、放出された製品の特性が予想されるように、最初の治療を受けた患者において収集された臨床データによって確認されることを保証するために、効力分析の開発が要求されるであろう。2021年11月にTDT治療のためのEDIT−301の1/2期臨床試験のための研究新薬(IND)申請を提出し，2021年12月にFDAの承認を得た。この試験は我々のEdiThal試験と呼ばれ，EDIT−301によるTDT治療の安全性，耐性，初歩的な治療効果を評価することを目的としている。起動試験の準備が進められており，2022年に1人目のTDT患者に投与量を提供する予定である。
細胞治療薬については，誘導されたヒト多能性幹細胞から細胞を産生する能力を発展させ，癌を治療する工学的細胞薬の開発を続けている。固形腫瘍に対する工学IPSC由来のNK(インク)細胞薬の開発を進め，IPSCから抗癌活性を有意に増強した編集後のNK細胞を産生した。2021年12月、我々はEDIT-202と呼ばれる開発候補薬剤を発表し、適応性免疫反応を増強し、細胞増殖、細胞溶解活性および持続性を改善し、抑制性腫瘍微小環境を克服するための二重ノックおよびダブルノック遺伝子編集を有する高度分化インク研究薬である。私たちはEDIT-202のIND-Enabling研究を進めている。著者らはまた百時美施貴宝会社(“百時美施貴宝”)と協力し、α-βT細胞実験薬物の研究開発を進めている。2015年5月，我々はJuno Treateutics，Inc.，BMSの完全子会社(“Juno Treateutics”)と協力し，癌や自己免疫疾患のための新規プロジェクトα−βT細胞療法を開発し，2018年5月と2019年11月に改訂·再確認を行い，Juno Treeuticsとも関連許可協定を締結し，BMSとの連携と総称した。
2013年9月の設立以来、私たちの運営は組織と私たちの会社、業務計画、資金の調達、私たちの知的財産権の組み合わせの構築、遺伝子編集における私たちの核心能力の統合、潜在的な候補製品の決定、臨床前研究を求めてきた。EDIT−101とEDIT−301を除いて，われわれのすべての研究項目は臨床前または研究開発段階にあり，すべての研究項目が失敗するリスクが高い。私たちは製品販売から何の収入も得ていません。私たちは主にBMSとの研究協力とAllergan PharmPharmticals International Limited(及びその付属会社Allergan)との前戦略連合(2020年8月に終了した)との様々な株式融資と支払いを通じて、私たちの運営に資金を提供している。
設立以来、私たちは重大な運営損失が発生した。2022年と2021年3月31日までの3ヶ月間の純損失はそれぞれ5050万ドルと5670万ドルだった。2022年3月31日までの累計赤字は9.082億ドル。私たちは予測可能な未来に巨額の費用と運営損失が続くと予想している。私たちの純損失は四半期ごとと毎年大きく変動するかもしれません。私たちは
16
カタログ表
私たちが現在の研究計画と臨床前開発活動を続けるにつれて、私たちの費用は大幅に増加することが予想され、EDIT-101とEDIT-301の臨床開発の推進；他の研究計画と追加の候補製品の決定を求める；私たちが決定し開発した他の候補製品のためにTDT治療のためのEDIT-301の臨床開発の準備と開始を含む臨床試験と臨床試験を開始する；このような許可者から許可された知的財産権に関する費用の精算を含む当社の知的財産権の組み合わせを維持、拡大し、保護する；私たちのゲノム編集プラットフォームをさらに開発し、より多くの臨床、品質管理、および科学者を招聘する。上場企業の運営に関連した追加コストを招く。私たちは2022年12月31日までの1年または予想可能な未来に利益を上げないと予想している。
2022年3月31日までの3ケ月間に、持続的な新冠肺炎疫病は著者らの財務状況、運営業績或いは流動性にいかなる重大な影響を与えなかったが、疫病は絶えず変化し、時々新しい、更に伝染性の変種が出現し、著者らの業務が直面している短期リスクは依然として存在している。新冠肺炎とこれらの変種に対応するため、各国政府は政府が強制的に実施した隔離、旅行制限、その他の公衆衛生安全措置を含む様々な対応を行っている。そのため、新冠肺炎大流行の最終的な影響は依然として高度に不確定であり、著者らはまだ私たちの業務、私たちが引き続き追加資本を調達する能力、EDIT-101或いはEDIT-301臨床試験、行われている臨床前活動或いは全世界経済全体の潜在的な遅延或いは影響のすべての程度を知らない。私たちはアメリカ疾病管理·予防センター、マサチューセッツ州連邦、コロラド州(私たちは主にこれらの管轄区域で業務を行っている)に基づいて、私たちの従業員とコミュニティの健康と安全を保護しています。2020年3月、新冠肺炎の流行を受けて、私たちは在宅勤務政策を実施し、マサチューセッツ州とコロラド州工場での現場活動をある製造、実験室と関連支援活動に制限した。私たちの現場作業計画によると、マサチューセッツ州とコロラド州の工場で製造、実験室、関連支援活動を徐々に再開し、2021年第3四半期に混合作業モデルを使用して工場を全面的に開放しました。私たちの施設が完全に再開されて以来、私たちは必要な時に一時的に在宅勤務の政策と現場活動制限を再実施して、現地の新冠肺炎事件の増加に対応しました, 将来適切な時に再びそうすることができます私たちは引き続き疫病による変化の状況を監視し、対応し、私たちの従業員の健康と安全を優先し、私たちの施設の安全と信頼できる運行を維持することに重点を置いています。
財務運営の概要
収入.収入
私たちはこれまで製品販売から何の収入も得ていませんでしたが、予測可能な未来には、製品販売から何の収入も得られないと予想されています。私たちのBMSとの協力で、私たちは主に初期前払いと修正支払い、開発マイルストーン支払い、研究資金支援、およびいくつかの選択加入費用を含む1億275億ドルの支払いを受けた。私たちはこれ以上研究資金の支援を受けない。2022年3月31日現在、私たちはBMSとの協力で6230万ドルの繰延収入を記録し、そのうち5670万ドルは私たちの縮小合併貸借対照表で長期収入に分類されている。この協力により、BMSにオプションパッケージを渡すか、開発マイルストーンの支払いを受けたときに収入を確認します。私たちはこのようなオプションセットをいつ渡すか、あるいはこのような記念碑的な支払いのスケジュールを受け取るため、私たちの収入は四半期と年度によって変動すると予想しています
BMSと連携した収入確認政策のより多くの情報については、年次報告書の第2部を参照されたい。“項目7.経営陣の財務状況と運営結果の検討と分析−キー会計政策と推定−収入確認”を参照されたい
予測可能な未来に、私たちは私たちのほとんどの収入が私たちとBMSとの協力、そして私たちが達成する可能性のある任意の他の協力または合意から来ると予想する。
17
カタログ表
費用.費用
研究と開発費
研究と開発費用には，主に我々の研究，臨床前開発，プロセスと拡大開発，我々の候補製品の製造と臨床開発，我々の協力プロトコルによる開発活動によるコストが含まれている。これらの費用は、発生時に費用を計上します
| ● | 従業員に関する費用には、賃金、福祉、株式報酬費用が含まれる |
| ● | 調査場所との臨床試験協定での費用 |
| ● | 第三者専門コンサルタント、サービスプロバイダ、サプライヤーへの費用を含む、臨床前、プロセスおよび拡大開発、製造、臨床および規制活動に関連するコスト |
| ● | 実験室用品および臨床前活動および臨床前および臨床研究材料を生産するための非資本設備を購入するコスト； |
| ● | 私たちの協力協定によると研究開発活動のコストは; |
| ● | 賃貸料、減価償却、メンテナンス費用を含む施設コスト； |
| ● | 当社の第三者ライセンス契約に基づいて許可を取得及び維持する費用には、当社のライセンス者に支払われる任意の転授許可又は成功裏の支払いが含まれています。 |
現在、私たちは、私たちが決定し、開発する可能性のある任意の候補製品を完成させるために必要な作業の性質、時間、および推定コストを合理的に推定または知ることができません。これは、このような候補製品の開発に関連する多くのリスクおよび不確実性に起因しており、以下のような不確実性を含む
| ● | 臨床前研究を成功し、INDの研究と自然歴史研究を支持する |
| ● | 臨床試験の登録に成功しました |
| ● | 関連規制部門の上場承認を受けた |
| ● | 商業製造能力を確立するか、または第三者製造業者との手配を行う |
| ● | 特許および商業秘密保護および非特許専有権を取得して維持する |
| ● | 単独でまたは他人と協力して、承認された場合に製品の商業販売を行うこと |
| ● | 患者、医学界、および第三者支払人が製品を承認した場合、その製品を受け入れる |
| ● | 他の治療法や治療選択と効果的に競合しています |
| ● | 承認された持続可能な安全状況； |
| ● | 知的財産権、独自の権利、そしてクレームを実行して擁護する； |
18
カタログ表
| ● | 期待される適応に必要な薬用性能を達成する。 |
我々が開発した任意の候補製品の開発に関するこれらの変数のいずれの結果の変化も，その候補製品開発に関するコスト，タイミング，生存能力を著しく変化させるであろう
研究開発活動は私たちのビジネスモデルの核心だ。予見可能な将来，我々の開発計画の進展に伴い，EDIT−101とEDIT−301の臨床開発の継続や，我々の他の研究計画を支援する臨床前研究の推進を含めて研究·開発コストが大幅に増加することが予想される。
一般と行政費用
一般と行政費用は主に賃金とその他の関連費用を含み、行政、財務、投資家関係、業務発展、法律、会社事務、情報技術、施設と人的資源機能者の株式給与を含む。その他の重大なコストには、研究開発費に含まれていない会社の施設コスト、知的財産権や会社の事務に関する法的費用、会計およびコンサルティングサービス費用が含まれています。
将来的には，我々が決定·開発した任意の候補製品の持続的な研究·開発活動や潜在的な商業化を支援するために，我々の一般的かつ行政的費用が増加することが予想される。これらの増加には、より多くの人の雇用に関連する増加した費用と外部相談者の費用が含まれる。監査、法律、規制、税務関連サービスのコスト、役員や上級管理者保険料、投資家関係コストなど、第三者の特許関連費用の精算や上場企業としての運営に関する費用の精算に関連する費用が増加することも予想される。具体的には，第三者知的財産権に関する費用の精算については，遠大研究所会社や総裁やハーバード学院研究員との許可合意で許可された特許の反対と妨害訴訟の持続的な性質に鑑み，一般的かつ行政費用は引き続き高いと予想される.
その他の収入、純額
2022年3月31日と2021年3月31日までの3ヶ月間、他の収入純額は主に利息収入からなり、一部は他の有価証券に関する割引の増加によって相殺される。
重要な会計政策と試算
私たちの経営陣の財務状況と経営結果の討論と分析は私たちの簡明な総合財務諸表に基づいています。これらの報告書はアメリカで公認されている会計原則に基づいて作成されています。私たちの簡素化された連結財務諸表を作成する際には、合併財務諸表における資産、負債、収入、費用の報告金額、または資産と負債の開示に影響を与える判断と推定を行う必要があります。我々は，歴史的経験，既知の傾向，事件，および当時の状況で合理的と考えられる様々な他の要因から推定した。異なる仮定または条件では、実際の結果は、これらの推定値とは異なる可能性がある。持続的な基礎の上で、私たちは環境、事実、経験の変化に基づいて私たちの判断と推定を評価する。重大な改訂の影響を推定する(ある場合)は、推定変更の日から簡明総合財務諸表に反映される。
我々のキー会計政策と年次報告第2部“プロジェクト7.経営陣の財務状況と経営成果の議論と分析--キー会計政策と推定”に記載されている政策に実質的な変化はない。
19
カタログ表
経営成果
2022年3月31日までおよび2021年3月31日までの3カ月間の比較
次の表は、2022年3月31日と2021年3月31日までの3ヶ月間の業務結果と、これらの項目の変化(ドル(千)単位)とそれぞれの変化率をまとめています
3か月まで | ||||||||||||
3月31日 | ||||||||||||
| 2022 |
| 2021 |
| ドルの小銭 |
| 百分率変化 | |||||
協力や他の研究開発収入は | $ | 6,771 | $ | 6,499 | $ | 272 | 4 | % | ||||
運営費用： | ||||||||||||
研究開発 |
| 37,976 |
| 41,937 |
| (3,961) | (9) | % | ||||
一般と行政 |
| 19,545 |
| 21,445 |
| (1,900) | (9) | % | ||||
総運営費 |
| 57,521 |
| 63,382 |
| (5,861) | (9) | % | ||||
他の収入、純額： | ||||||||||||
その他の収入，純額 |
| (234) |
| 21 |
| (255) | N/m | |||||
利子収入，純額 |
| 469 |
| 134 |
| 335 | N/m | |||||
その他の収入合計，純額 |
| 235 |
| 155 |
| 80 | 52 | % | ||||
純損失 | $ | (50,515) | $ | (56,728) | $ | 6,213 | (11) | % | ||||
我々の運営結果には，100%以上(100)%未満でない限り，それぞれの変化率が含まれており，この場合，このような変化は意味がない(n/m)ことを示している.
協力や他の研究開発収入は
2022年3月31日までの3カ月間、協力やその他の研究開発収入は30万ドル増加し680万ドルに達したが、2021年3月31日までの3カ月は650万ドルだった。2022年と2021年の第1四半期に確認された収入は、主にBMSが追加計画の選択権を行使することと関係がある。
研究開発費
2022年3月31日までの3カ月間、研究開発費は390万ドル減少し、3800万ドルに低下したが、2021年3月31日までの3カ月は4190万ドルだった。次の表は、2022年3月31日と2021年3月31日までの3ヶ月間の研究開発費、およびこれらの項目の変化(ドル単位)とそれぞれの変化率をまとめています
3か月まで | ||||||||||||
3月31日 | ||||||||||||
| 2022 |
| 2021 |
| ドルの小銭 | 百分率変化 | ||||||
外部研究開発費 | $ | 14,686 | $ | 13,661 | $ | 1,025 | 8 | % | ||||
従業員関連費用 | 11,994 | 10,002 | 1,992 | 20 | % | |||||||
施設費 |
| 4,508 | 3,772 |
| 736 | 20 | % | |||||
株に基づく報酬費用 | 3,695 | 3,966 |
| (271) | (7) | % | ||||||
その他の費用 | 2,119 | 1,556 | 563 | 36 | % | |||||||
再許可と許可料 | 974 | 8,980 |
| (8,006) | (89) | % | ||||||
研究開発費総額 | $ | 37,976 | $ | 41,937 | $ | (3,961) | (9) | % | ||||
20
カタログ表
2021年3月31日までの3カ月と比較して、2022年3月31日までの3カ月間の研究·開発費減少の要因は、
| ● | 2021年第1四半期に私たちのライセンス契約に基づいて支払いに成功し、2022年第1四半期に似たような活動がなかったため、約800万ドルの再許可と許可料が減少した |
| ● | 約30万ドルが株ベースの報酬支出を減らした。 |
これらの減少幅は以下のような部分で相殺される
| ● | 従業員に関する支出は約200万ドル増加し、主な原因は私たちの研究開発組織の拡大を含む労働力規模の増加である |
| ● | 約100万ドルの外部研究と開発費用の増加は、主にEDIT-101、EDIT-301、および私たちの他の計画の臨床および製造開発に関連している |
| ● | 施設に関する費用は約70万ドル増加しました |
| ● | 他の費用は約60万ドル増加した。 |
一般と行政費用
2022年3月31日までの3カ月間で、一般·行政費は190万ドル減少し、1950万ドルに低下したが、2021年3月31日までの3カ月は2140万ドルだった。次の表は、2022年3月31日と2021年3月31日までの3ヶ月の一般·行政費、およびこれらの項目の変化(ドル(千)単位)とそれぞれの変化率をまとめています
3か月まで | ||||||||||||
3月31日 | ||||||||||||
| 2022 |
| 2021 |
| ドルの小銭 | 百分率変化 | ||||||
株に基づく報酬費用 | $ | 7,736 | $ | 8,238 | $ | (502) | (6) | % | ||||
従業員関連費用 | 4,125 | 4,694 | (569) | (12) | % | |||||||
知的財産権と特許関連費用 | 3,467 | 5,115 |
| (1,648) | (32) | % | ||||||
施設やその他の費用 |
| 2,269 |
| 2,020 |
| 249 | 12 | % | ||||
専門サービス料 |
| 1,948 |
| 1,378 |
| 570 | 41 | % | ||||
一般と行政費用総額 | $ | 19,545 | $ | 21,445 | $ | (1,900) | (9) | % | ||||
2021年3月31日までの3カ月と比較して、2022年3月31日までの3カ月の一般·行政費減少の要因は、
| ● | 知的財産権と特許関連費用が約160万ドル減少した主な理由は、私たちの特許の起訴と維持に関する法的費用の減少である |
| ● | 従業員関連の支出は約60万ドル減少した |
| ● | 株式ベースの報酬支出を約50万ドル削減した。 |
これらの減少幅は以下のような部分で相殺される
| ● | 専門サービス費は約60万ドル増加しました |
| ● | 増加した施設やその他の費用は約20万ドル。 |
21
カタログ表
その他の収入、純額
2022年3月31日と2021年3月31日までの3ヶ月間で、他の収入純額が20万ドルであったのは、主に利息収入によるものであったが、他の有価証券に関する割引増加分がこの影響を相殺したためである。
流動性と資本資源
流動資金源
2022年3月31日までに、公募と市場発行で普通株を売却することで、合計8.98億ドルの純収益を集めた。私たちはまた、BMSとの研究協力とAllerganとの戦略連合(2020年8月に終了)で受け取った支払いから私たちの業務に資金を提供します。2022年3月31日現在、私たちは5.664億ドルの現金、現金等価物、有価証券を持っている。
2021年5月、Cowen and Company，LLC(“Cowen”)と普通株販売合意に達し、この合意によると、Cowenを通じて私たちの普通株の株式を時々市場で発行·販売することができ、総販売収入は最高3.00億ドル(“ATM融資”)に達する。2022年3月31日まで、私たちはATM機のメカニズムによっていかなる普通株も販売していません
私たちの既存の現金、現金等価物、有価証券を除いて、私たちはBMSとの協力協定に基づいて、マイルストーンと他の支払いを得る資格があります。私たちが記念碑的な支払いを稼ぐ能力と、これらの金額を稼ぐ時間は、私たちの発展、規制、ビジネス活動のタイミングと結果にかかっているため、まだ確定していない。2022年3月31日現在、私たちがBMSとの協力協定に基づいて獲得または支払いの権利を得ることは、潜在的な外部資金源を提供するための唯一の重要な約束です。
キャッシュフロー
次の表は、2022年3月31日と2021年3月31日までの3ヶ月間のキャッシュフロー情報(単位：千)を提供しています
3か月まで | ||||||
3月31日 | ||||||
2022 | 2021 | |||||
提供された現金純額(使用)： | ||||||
経営活動 | $ | (49,227) | $ | (49,479) | ||
投資活動 |
| 56,371 |
| 3,244 | ||
融資活動 |
| 218 |
| 261,471 | ||
現金、現金等価物、および限定的な現金の純増加 | $ | 7,362 | $ | 215,236 | ||
経営活動に使われている現金純額
すべての期間の現金使用は主に非現金費用と運営資本構成要素の変化調整後の純損失によるものである。
2022年3月31日までの3カ月間，経営活動で使用されている現金純額は約4920万ドルであり，主に我々が行っている臨床前·臨床活動に関する運営費，特許コスト，許可費，業務拡大による人員需要増加のコストを含んでいる
2021年3月31日までの3カ月間，経営活動で使用されている現金純額は約4950万ドルであり，主に我々が行っている臨床前·臨床活動に関する運営費，特許コスト，許可費，業務拡大による人員需要増加のコストを含んでいる。これらの支出は、当該期間に受信したライセンス料の現金流入部分によって相殺される。
22
カタログ表
投資活動が提供する現金純額
2022年3月31日までの3カ月間、投資活動が提供する純現金は約5640万ドルで、主に1.19億ドルの有価証券の満期収益に関係しているが、一部は有価証券を購入するための6040万ドルのコストによって相殺されている
2021年3月31日までの3カ月間、投資活動が提供した純現金は約320万ドルで、主に1.308億ドルの有価証券の満期収益と関係があり、一部は有価証券の買収に用いられた1億274億ドルのコストによって相殺された。
融資活動が提供する現金純額
2022年3月31日までの3カ月間、融資活動が提供した純現金は約20万ドルで、主に普通株式オプションを行使して得られた収益に関係している。
2021年3月31日までの3カ月間、融資活動が提供した現金純額は約2兆615億ドルで、私たちの普通株が受け取った2億495億ドルの純収益と、私たちの普通株式オプションを行使して受け取った1200万ドルの収益を含む。
資金需要
私たちは、特にEDIT-101とEDIT-301の臨床開発の推進に伴い、現在の研究計画と臨床前開発活動をさらに推進し、候補製品および他の研究計画の決定を求める；決定され開発された他の候補製品のために、TDT治療のためのEDIT-301の臨床開発の準備と開始を含む臨床前試験および臨床試験を開始する；このような許可者から許可された知的財産権に関する費用の精算、より多くの臨床、品質管理、科学者を招聘することを含む、私たちの知的財産権の維持、拡大、保護の組合せが予想される。上場企業の運営に関連したコストが発生する。また、私たちが決定して開発した任意の候補製品がマーケティング承認を受けた場合、このような販売、マーケティング、流通は協力者の責任ではないので、製品販売、マーケティング、製造、流通に関連した巨額の商業化費用が発生すると予想される。私たちが規制機関の候補製品の承認を得て商業化しない限り、私たちは顕著な経常収入を生じないと予想される。また、上場企業として、運営に関連した巨額のコストが引き続き発生することが予想される。したがって、私たちは私たちの持続的な業務と関連した多くの追加資金を得る必要があるだろう。もし私たちが必要な時や魅力的な条件下で資金を集めることができなければ、私たちは私たちの研究開発計画や将来の商業化努力を延期、減少または廃止することを余儀なくされるだろう。
2022年3月31日までに、私たちの既存の現金、現金等価物、有価証券は、2024年初めの運営費用と資本支出需要に資金を提供できるようになると予想しています。私たちの既存の現金および現金等価物および投資がどのくらいの間、私たちの業務をサポートするのに十分な予測は、重大なリスクおよび不確定要素に関連する前向きな陳述である。私たちの予測は間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいており、実際の結果は私たちの予想とは大きく異なる可能性があり、これは私たちの資本資源や流動性に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちは現在予想されているよりも早く私たちが利用できる資本資源を利用することができる。今後必要な資金の額や時間は、近未来でも長期でも、多くの要因に依存するが、これらに限定されない
| ● | 著者らが開発した候補製品の薬物発見、臨床前開発、実験室テストと臨床或いは自然病歴研究試験の範囲、進展、結果とコスト |
| ● | 用量反応を探索するための試験登録を拡大し、登録試験終点の確立を支援することを含む、LCA 10を治療するためのEDIT-101の臨床開発の進展コスト |
| ● | EDIT−301鎌状細胞病治療の臨床開発進展のコスト 迎える準備をしています |
23
カタログ表
| EDIT−301治療TDTの臨床開発を開始した |
| ● | 特許出願を準備し、提出し、起訴し、私たちの知的財産権および独自の権利を維持し、実行し、知的財産権に関連するクレームを弁護するコスト； |
| ● | 私たちが開発した候補製品の規制審査のコスト、時間、結果 |
| ● | 私たちが規制承認を得た任意の候補製品について、将来の活動のコストは、製品販売、医療事務、マーケティング、製造、および流通を含む |
| ● | 私たちはBMSと協力して成功しました |
| ● | BMSは、研究計画期間を延長するために、および/または、私たちの協力下の他の研究計画を延長するために、その任意のオプションを行使するかどうか |
| ● | 私たちは有利な条件下でより多くの協力を構築し、維持することができる |
| ● | 他の薬や技術をどの程度得ることができるのか |
| ● | 私たちの許可された特許権を起訴して維持する費用を私たちの許可者に精算します |
| ● | 上場企業の運営コストとして。 |
潜在的な候補製品を決定し、臨床前研究と臨床試験を行うことは時間がかかり、高価かつ不確定な過程であり、長年を必要とし、しかも著者らは永遠に市場の許可を得て製品販売を実現するために必要なデータ或いは結果を生成できないかもしれない。また、私たちが決定して開発した任意の候補製品は、承認されれば、商業成功を得られない可能性がある。私たちのビジネス収入は、もしあれば、遺伝子薬からの販売になりますが、これらの薬は何年も商業化されていないと予想されています。したがって、私たちは追加的な資金調達に依存して私たちの業務目標を達成し続ける必要があるだろう。私たちは受け入れ可能な条項で十分な追加融資を受けることができないかもしれないし、根本的にはできないかもしれない.
これまで、相当な製品収入を生み出すことができれば、株式発行、債務融資、協力、戦略連合、許可手配の組み合わせで現金需要を満たす予定です。もし私たちが株式または転換可能な債務証券を売却することで追加資本を調達すれば、私たちの株主の所有権権益は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の私たちの株主の権利に悪影響を及ぼす特典を含む可能性がある。債務融資が可能であれば、追加債務を招く、資本支出を行う、または配当を宣言するなど、特定の行動をとる能力を制限または制限する契約を含むいくつかの合意が含まれる可能性がある。
もし私たちが追加的な協力、戦略連合、または第三者との許可手配を通じて資金を調達すれば、私たちは私たちの技術、将来の収入源、研究計画、または候補製品に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれないし、私たちに不利になる可能性のある条項で許可を与えなければならないかもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じてより多くの資金を調達できなければ、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了することを要求されるかもしれません。あるいは私たちが自分で開発し、マーケティングすることをより望んでいた候補製品の権利を与えることができます。
契約義務
2022年3月31日まで、キャンセルできない運営レンタルを持っています。将来の最低賃貸支払い総額は2540万ドルで、そのうち830万ドルは2022年に支払います。これらの最低賃貸支払いには、施設運営費用、不動産税、賃貸契約に応じて大家に返済すべき他のコストにおける私たちのシェアは含まれていません。
24
カタログ表
私たちがいくつかの機関と達成した知的財産権許可協定には、私たちが支払う必要がある可能性のある潜在的なマイルストーンの支払いと成功費、再許可料、著作権費、許可維持費、特許維持費の精算が含まれています。私たちの知的財産権許可協定には、協定によって許可された知的財産権を使用した製品の開発に依存し、開発または規制承認マイルストーンおよびビジネスマイルストーンの実現に依存する潜在的なマイルストーン支払いが含まれています。これらの潜在的義務は未来の事件に依存しており、このような潜在的義務の時間と可能性はまだ正確には知られていない。これらの合意のさらなる情報については、年次報告書の第1部、“項目1.業務--我々の協力·許可戦略”を参照されたい。
私たちはまた、正常な業務過程で契約研究機関、契約製造機関、他のサプライヤーと契約を締結し、私たちの研究開発活動や他の運営目的のためのサービスや製品の実行に協力します。これらの契約は一般に事前に通知された場合には随時契約を終了することに規定されている.
第3項は市場リスクに関する定量的かつ定性的開示である。
私たちは金利の変化と関連した市場リスクに直面している。2022年3月31日までに私たちは2.109億ドルの現金と現金等価物を持ち、主にアメリカ政府が支持する証券と、3.555億ドルの有価証券を含み、主にアメリカ政府が支持する証券と会社の債務証券からなる通貨市場共同基金の形で保有している私たちの市場リスクに対する主な開口は金利感受性であり、金利感受性は米国金利全体レベルの変化の影響を受けており、特に私たちの投資は、現金等価物を含み、通貨市場基金または有価証券の形態であり、米国財務省および米国政府機関債務に投資されているか、または投資されている可能性があるからである。私たちの投資期限が短く、リスクが低いため、直ちに金利100ベーシスポイントを調整することは私たちの投資の公平な市場価値に実質的な影響を与えない。
私たちはあるサプライヤーと機関と国際的に契約を締結しましたが、2022年3月31日まで、私たちのほとんどの総負債はドル建てで、私たちは実質的な外貨為替リスクがないと信じています。
項目4.制御とプログラム
情報開示制御とプログラムの評価
我々の経営陣は、最高経営責任者と財務責任者の参加の下、2022年3月31日までの開示制御及び手続の有効性を評価した。1934年“証券取引法”(以下、“取引法”という。)第13 a-15(E)及び15 d-15(E)条に定義された開示制御及び手続とは、会社が取引法に基づいて提出又は提出された報告において開示を要求する情報が米国証券取引委員会規則及び表に規定されている時間内に記録、処理、集計及び報告されることを確実にするための会社の制御及びその他の手続をいう。開示制御及び手続は、会社が“取引法”に基づいて提出又は提出された報告書において開示を要求する情報が蓄積され、その主要幹部及び主要財務官を含む会社経営者に伝達されることを保証することに限定されるものではないが、必要な開示に関する決定をタイムリーに行うために、同様の機能を果たす者の制御及び手続を適宜行う。私たちの経営陣は、どんな制御やプログラムも、どんなに設計や操作が良くても、その目標を達成するために合理的な保証を提供するしかないことを認識しており、私たちの経営陣は、可能な制御とプログラムの費用対効果関係を評価する際にその判断を適用しなければならない。我々の2022年3月31日までの開示制御及び手続の評価によると、我々の最高経営責任者及び最高財務官は、その日までに、我々の開示制御及び手続が合理的な保証レベルで有効であると結論した。
25
カタログ表
財務報告の内部統制の変化
本Form 10-Q四半期報告がカバーしている間、私たちは財務報告の内部統制に大きな影響を与えていないか、または合理的に私たちの財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性があります。
26
カタログ表
第2部：その他の情報
項目1.法的訴訟
時々、私たちは通常の業務過程で発生したクレームに関する訴訟や他の法的手続きに巻き込まれる可能性がある。このような第三者の行動によって引き起こされたどんな訴訟も私たちに有利な方法で解決される保証はない。また，これらの問題が我々に有利な解決が得られなければ，結果が我々の業務，財務状況，運営結果または見通しに実質的な悪影響を与えない保証はない.私たちのいくつかの知的財産権は、私たちの許可協定に従って私たちに許可された知的財産権を含み、時々優先権と有効性論争の影響を受ける可能性がある。これらの事項に関するより多くの情報は、第1部、“項目1 A”を参照されたい。リスク要因である我々の知的財産権に関するリスクは，“年次報告書と第2部に掲載されている”第1 A項である。リスク要因“は、本四半期報告書の10-Q表にある。結果にかかわらず、弁護と和解費用、管理資源の移転などの要因により、訴訟や他の法的手続きは私たちに悪影響を及ぼす可能性がある。
第1 A項。リスク要因です
本四半期報告における表格10−Qに関する情報、および以下に議論するリスク要因、および“リスク要因要約”と第1部“第1 A項”と題する章。年報の“リスク要因”には、私たちの業務、財務状況、経営結果、あるいは将来性に重大な影響を与える可能性のあるリスクが含まれています。これらのリスク、その他のリスクや不確実性は、私たちの業務、経営業績、財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性があり、さらに私たちの普通株の取引価格に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。私たちは今知らないか、あるいは私たちが現在どうでもいいと思う他の危険もまた私たちの業務を損なうかもしれない。
私たちのいくつかの許可された特許には優先権と有効性の論争がある。さらに、我々が所有·許可している特許、特許出願及び他の知的財産権は、発明権紛争を含むさらなる優先権及び有効性紛争、及び他の同様の知的財産権訴訟を受ける可能性がある。もし私たちまたは私たちのライセンシーがこれらの訴訟のいずれかに失敗した場合、私たちは第三者から許可を得ることを要求される可能性があり、これらの許可は商業的に合理的な条項では得られないかもしれないし、私たちが開発した1つ以上の候補製品の開発、製造、商業化を停止することは、私たちの業務に大きな悪影響を及ぼす可能性がある
いくつかの米国特許およびCRISPR/Cas 9のための米国特許出願は、ブロドおよびマサチューセッツ工科大学(MIT)によって共同所有され、場合によってはハーバード大学(総称して“ブロダー”と呼ばれる)によって共有され、カリフォルニア大学、ウィーン大学、およびEmmanuelle Charpentier(総称して“CVC”と呼ばれる)が共同所有する米国特許出願の第1次干渉に関するものである。干渉は、米国特許商標局が米国特許商標局の特許裁判及び控訴委員会(“PTAB”)に提起した手続であり、異なる当事者によって提出された特許権利請求の対象の発明優先権を決定することを目的としている。この1回目の介入でPTABは事実上関与しない判決を下し，ブロドを支持し，控訴時にこの判決を維持した。この裁決は終局的であり，干渉中に考慮される同一発明の権利要件に対する同じ当事者間の任意のさらなる介入を禁止する.この決定のため、私たちが遠大や他社から許可を得た米国特許やアプリケーションは修正または撤回されなかった。
2019年6月24日、PTABは、CVCが共同所有するいくつかの係属中の米国特許出願と、BRoadによって共同所有され、我々の内部によって許可されたいくつかの米国特許出願との間で第2の干渉を行うことを発表した。第2の干渉に関連する大多数の遠大な米国特許および特許出願も第1の干渉の一部である。第1の干渉において考慮される本発明は、標的DNA分子を切断または編集するために、またはその上でコードされる少なくとも1つの遺伝子の転写を調節するために、真核細胞中の標的DNAをいくつかの規定されたCRISPR/Cas 9成分と接触させる方法に関する。標的DNAと、標的DNA分子を切断または編集することができる単分子誘導RNAを含むいくつかの定義されたCRISPR/Cas 9成分とを含む、異なる発明、すなわち真核細胞に対する第2の干渉。
27
カタログ表
2020年9月10日，PTABはブロドの優先利益動議を承認するとともに，彼らの最初の2つの仮特許出願に対するCVCの優先利益を拒否した。したがって，ブロイドは“ベテラン当事者”として干渉の優先段階に入っているが，CVCは依然として“一次当事者”であり，どのエンティティが議論のある発明を最初に発明したかを決定する.2022年2月28日、PTABは干渉優先段階に関する決定を発表し、遠大が最初の発明の論争のある権利要求の実体であることを決定した。この決定はカリフォルニア大学、ウィーン大学、エマニュエル·チャペンティエによって上訴され、The BRoadも交差控訴した。米国連邦巡回控訴裁判所がいつ、またはどのような方法でこれらの控訴に対して行動するかはまだ確定されていない。
2020年12月14日、PTABは、ToolGen，Inc.が所有する係属中の米国特許出願に関する2つの新たな干渉を発表した(以下、“ToolGen出願”という。)。2つの干渉のうちの1つは、ToolGen出願と特定の米国特許と米国特許出願との間であり、これらの特許および米国特許出願はブロドによって共同所有され、我々が内部許可を行うことである。ToolGenとの干渉に関連する大多数の遠大な米国特許および特許出願もまた、CVCに対する第2の干渉の一部である。別のToolGen干渉は、CVCによって共同所有され、ブロドとの第2の干渉に参加する同じToolGen出願と米国特許出願との間で生じる。ToolGenの特許出願における請求項は、核局在シグナルを有するCas 9ポリペプチドをコードするコドン最適化核酸および単分子誘導RNAを含み、標的核酸配列を媒介することができる二本鎖切断を形成することができるCas 9/RNA複合体を一緒に形成することができるCRISPR/Casシステムを有する哺乳動物細胞に関する。
2021年6月21日、PTABは、Sigma-Aldrichが所有する係属中の米国特許出願(Sigma-Aldrich出願と略す)に関する2つの新しい特許干渉を発表した。2つの新しい特許紛争のうちの1つは、ブロッドによって共同所有され、我々によって許可されたいくつかの米国特許および米国特許出願との間のSigma−Aldrich出願との間の衝突である。第2の新しい特許干渉は、同じSigma−Aldrich出願とCVCが共有する米国特許出願との間で発生する。Sigma−Aldrich干渉に関連する多くの遠大な米国特許および特許出願もまた、CVCおよびToolGenとの同時干渉の一部である。Sigma-Aldrichの出願における請求項は、ドナー配列を染色体配列に統合することによって、真核細胞中の染色体配列を修正する方法に関する。これらの方法は、核局在シグナルを有するCas 9ポリペプチド、誘導RNA、およびドナー配列を含み、標的核酸配列の二本鎖切断および修復を媒介することができ、それによってドナー配列の染色体配列への統合をもたらすことができるCRISPR/Cas 9システムを使用する。
これらの介入声明のために、米国特許商標局は、ブロッドとCVC、ブロドとToolGen、CVCとToolGen、ブロドとSigma-Aldrich、およびCVCとSigma-Aldrichとの間の特許干渉の5つの平行な対抗性訴訟をPTABに開始した。私たちはすべての干渉手続きがどのくらいかかるか肯定的に予測できない。他の第三者もこれらの干渉の一方を求める可能性がある.
私たちが所有し許可されている特許および特許出願は、将来的に米国特許商標局および他の外国特許庁の有効性によって議論される可能性がある。例えば、2016年2月16日、私たちはブロッドから内部許可を得た米国特許に反対する一方的な再審査の要請をUSPTOに提出した。一方的な再審査の要請が2016年5月9日に承認され、米国特許商標局とそれ自身とマサチューセッツ工科大学を代表するブロード研究所との間の再審査手続きが開始された。PTABは再審を一時停止し、特許干渉に関連するどの文書にも管轄権があることを指摘した。PTABがいつ一時停止を解除するかは不明である。もし遠大研究所が再審で成功しなければ、関連特許が撤回または縮小される可能性があり、これはこの特許の下での私たちの権利範囲に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちまたは私たちの許可者は、元従業員、協力者または他の第三者が、発明者または共同発明者として、私たちの所有または許可内の特許または特許アプリケーションまたは他の知的財産権において権利を有するというクレームを受ける可能性がある。もし私たちがこのような特許、特許出願、または他の知的財産権における第三者共同所有者の権利の独占的許可を得ることができない場合、これらの共通所有者は、私たちの競争相手を含む他の第三者に権利を許可することができるかもしれない。さらに、特許出願から発行された任意の特許、およびそのような協力を含む任意の特許を第三者に強制的に実行するために、このような共同所有者の協力が必要となる可能性がある
28
カタログ表
私たちに提供されないかもしれない。上記のいずれも、我々の業務展開、財務状況、経営結果、見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちまたは私たちの許可者はヨーロッパまたは他の外国司法管轄区域で直面し、将来的に似たような訴訟や優先権紛争の当事者になる可能性がある。例えば、私たちが遠大から内部許可を得たいくつかの欧州特許は、欧州特許庁反対部(“反対部”)によってすべて撤回された。私たちは遠大から内部許可を得た他のいくつかのヨーロッパ特許は修正された特許主張によって維持された。ブロドも反相手もその中のいくつかの裁決を上訴しており、控訴委員会がいつ、またはどのような方法でこれらの控訴に行動するかはまだ確定していない。反対部はまた、私たちがブロドから内部許可を得た他のいくつかのヨーロッパ特許に反対訴訟を提起した。欧州特許庁の反対手続きは、欧州特許出願の提出に関連するプログラム的手続き、優先権、および関連する特許性を含むが、これらに限定されないいくつかの問題に関連する可能性がある。撤回された特許に対して第三者が提起したいくつかの論点と、他の反対された許可内の欧州特許に対して第三者が提示した類似の論点とを考慮すると、反対手続きは、いくつかの追加的な許可内の欧州特許の撤回をもたらす可能性がある。このようなヨーロッパ特許の優先権を失ったり、これらの特許を失ったりすることは、私たちの業務行動に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。これらの欧州特許に反対した1つまたは複数の第三者または他の第三者は、将来、私たちが許可または所有している他の欧州特許に反対する可能性がある。これらのヨーロッパ特許に対する他の反対意見があるかもしれないが、これらの特許はまだ出願されていないか、または一般に公開されていない。
私たちまたは私たちのライセンシーが、妨害訴訟、特許異議、再審査、または私たちまたは彼らが直面している他の優先権、発明権または有効性紛争(上記のいずれかの訴訟を含む)を含む特許関連紛争に失敗した場合、私たちは、1つまたは複数の所有または許可された特許を失うことによって貴重な知的財産権を失う可能性があり、または私たちが所有または許可している特許権利は、縮小、無効、または実行できない可能性がある。さらに、私たちまたは私たちのライセンシーが私たちまたは彼らが直面している任意の発明紛争に失敗した場合、私たちは、私たちが所有しているまたは許可内の特許および特許出願の独占所有権または独占使用権のような貴重な知的財産権を失う可能性がある。もし私たちまたは私たちの許可者が任意の干渉プログラムまたは他の優先権または発明権紛争に失敗した場合、私たちは、任意のそのような干渉プログラムまたは他の優先権または発明権紛争に参加する当事者を含む第三者からライセンスを取得して維持することを要求される可能性がある。このような許可は商業的に合理的な条項で提供されない可能性があり，非排他的であるか，あるいはまったく得られない可能性もある.もし私たちがこのようなライセンスを取得して維持できなければ、私たちが開発した1つ以上の候補製品の開発、製造、商業化を停止する必要があるかもしれない。排他性を失ったり、私たちが持っているライセンス内の特許主張を縮小したりすることは、他人の類似または同じ技術および製品の使用または商業化を阻止する能力を制限するかもしれません。上記のいずれも、当社の業務、財務状況、経営結果、または将来性に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。私たちがどんな介入手続きや他の優先権、在庫、有効性の紛争で成功しても、巨額のコストを招き、私たちの経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性があります。
29
カタログ表
項目6.展示品
展示品索引
展示品 |
| 展示品説明 |
31.1* | ルール13 a-14(A)特等実行幹事の証明 | |
31.2* | 細則13 a−14(A)首席財務幹事の証明 | |
32.1+ | “米国法典”第18編第1350節による首席行政官と首席財務官の認証 | |
101* | 以下の財務諸表は、会社が2022年3月31日までの四半期報告Form 10-Qから抜粋し、フォーマットはイントラネットXBRL(拡張可能商業報告言語)：(I)総合貸借対照表(未監査)、(Ii)総合経営報告書(未監査)、(Iii)総合全面赤字報告書(未監査)、(Iv)株主権益総合報告書(未監査)、(V)総合キャッシュフロー表(未監査)と(Vi)総合財務諸表付記(未監査)である。 | |
104* | 会社が2022年3月31日までの四半期のForm 10-Q四半期報告の表紙は、イントラネットXBRL。 |
*同封のアーカイブ
+ 改正された1934年“証券取引法”第18節の規定によると、本四半期報告書10-Q表に添付されている添付ファイル32.1に提供されている証明は提出されたとみなされない。登録者が引用によって特にそれを格納しない限り、このような証明は、参照によって1933年証券法改正本または1934年証券取引法改正本に組み込まれた任意の文書とみなされてはならない。
30
カタログ表
サイン
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した
Editas Medical，Inc. | ||
日付：2022年5月4日 | 差出人： | /s/ミシェル·ロバートソン |
ミシェル·ロバートソン | ||
首席財務官 (首席財務官) | ||
31