アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，20549
表格10-Q
(マーク1)
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1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
あるいは…。
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1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
移行期になります 至れり尽くせり
依頼書類番号：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
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(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
(税務署の雇用主 |
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(主にオフィスアドレスを実行) |
(郵便番号) |
登録者の電話番号、市外局番を含む：(
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
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クラスごとのタイトル |
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取引 記号 |
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登録された各取引所の名称 |
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(ナスダック世界市場) |
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
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☒ |
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ファイルマネージャを加速する |
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☐ |
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非加速ファイルサーバ |
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☐ |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
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新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する☐
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです
2022年5月6日現在登録者は
キセノン製薬会社です。
Form 10-Q四半期レポート
2022年3月31日までの四半期
カタログ
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ページ |
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第1部財務情報 |
3 |
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項目1.財務諸表 |
3 |
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2022年3月31日現在と2021年12月31日現在の連結貸借対照表 |
3 |
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2022年と2021年3月31日までの3ヶ月間の総合経営報告書と全面赤字 |
4 |
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2022年と2021年3月31日までの3ヶ月間の総合株主権益報告書 |
5 |
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2022年と2021年3月31日までの3ヶ月間の統合現金フロー表 |
6 |
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連結財務諸表付記 |
7 |
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項目2.経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析 |
14 |
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プロジェクト3.市場リスクに関する定量的·定性的開示 |
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項目4.制御とプログラム |
24 |
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第2部：その他の情報 |
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項目1.法的訴訟 |
25 |
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第1 A項。リスク要因 |
25 |
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項目6.展示品 |
66 |
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サイン |
67 |
このForm 10−Q四半期報告では，“私たち”，“キセノン”，“会社”とはキセノン製薬会社とその子会社のことである。“Xenon”およびXenonロゴは、Xenon PharmPharmticals Inc.の財産であり、米国に登録され、他の様々な司法管轄区域で使用または登録されている。この報告書は私たちの商標と他の実体に属する商標に対する引用を含む。便宜上、本報告で言及された商標および商号は、エンタルピーまたはエンタルピー記号を持って出現しなくてもよいが、そのような参照は、それぞれの所有者が適用法に従ってその権利を最大限に主張しないことを意味するわけではない。私たちは、任意の他の会社との関係を暗示するために、または他の会社が裏書きしたり、私たちを賛助したりすることを示唆するために、他の会社の商号や商標を使用または展示することを意図していない。
-1-
リスク要因の概要
我々の企業は多くのリスクと不確定要素に直面しており、本報告のタイトルが“リスク要素”で部分的に強調されたリスクと不確定要素を含む。以下は私たちが直面している主なリスクの概要です
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私たちは設立以来大きな損失を被っており、予測可能な未来には引き続き大きな損失を被ると予想されている |
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私たちは追加的な資金を調達する必要があるかもしれないが、根本的になければ、これらの資金は受け入れ可能な条件で提供できないかもしれない。必要なときに必要な資本を得ることができない場合、私たちの製品開発努力や他の業務を延期、制限、または終了させることができないかもしれません |
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• |
臨床薬物開発は長く高価な過程に関連し、不確定なスケジュールと不確定な結果を持っている。もし臨床試験が延長され、延期され、完成されていない、成功あるいは不確定であれば、私たちは私たちの業務と私たちの普通株の市場価格に実質的な損害を与えるかもしれない。しかも、私たちまたは私たちの協力者は私たちの候補製品をタイムリーにまたは商業化することができないかもしれない |
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• |
臨床試験は、私たちまたは著者らの協力者の候補製品の臨床開発のどの段階での安全性と有効性を十分に証明できないかもしれない。私たちまたは私たちのパートナーの任意の候補製品の開発を中止することは、私たちの業務と私たちの普通株の市場価格に実質的な損害を与えるかもしれません |
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• |
私たちまたは私たちの協力者は、極端な孤児、孤児、またはニッチの適応を含む患者を募集することが困難であることを発見するかもしれません。これは、候補製品の臨床試験を延期または阻止する可能性があります |
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• |
FDA、EMA、カナダ衛生部と他の司法管轄区域の監督管理機関の監督管理許可過程は長く、時間がかかり、しかも本質的に予測できない。もし私たちまたは私たちの協力者が規制部門の候補製品の承認をタイムリーに得ることができなければ、あるいは根本的にできなければ、私たちの業務は実質的な損害を受けるだろう |
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• |
もし未来に、私たちが自分の販売、マーケティング、流通能力を確立することができなければ、あるいはこれらの目的のために合意することができなければ、私たちは未来のどの製品も独立して商業化することに成功できないかもしれない |
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• |
私たちの協力製品と候補製品の成功した開発と商業化の将来性は、私たちの協力者の研究、開発、マーケティングの努力にかかっている |
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私たちはNeurocrine Biosciences Inc.との協力関係に依存してNBI-921352をさらに開発し、商業化し、もし私たちの関係が成功または終了しなければ、私たちはNBI-921352を効率的に開発および/または商業化できない可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない |
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• |
私たちは第三者メーカーに依存して私たちの候補製品を生産し、他の第三者に依存して大量の薬品と薬品を保存、監視、輸送する。私たちの第三者パートナーとは、これらの活動において困難に直面する可能性があり、臨床試験の開始または完了、規制の承認、または承認された製品を商業化する能力を延期または弱める可能性があります |
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• |
私たちは第三者に依存して臨床前研究と臨床試験を行う。これらの第三者が、適用される法律法規を遵守すること、または予想される期限内に完了することを含む、彼らの契約義務を成功的に履行できない場合、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性がある |
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• |
私たちは私たちの1つまたは複数の製品または候補製品のために十分な特許保護を獲得または維持することができないかもしれない |
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私たちは世界中で知的財産権を保護できないかもしれません |
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ネットワークセキュリティホール、システム障害、または私たちのシステムまたは請負業者またはサプライヤーのシステムのような情報セキュリティイベントが他の被害を受ける場合、私たちの業務および運営は影響を受ける可能性がある |
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• |
新冠肺炎の大流行とその他の公衆衛生危機を含む衛生大流行或いは流行病は、著者らの業務、財務状況と運営結果に実質的な不利な影響を与える可能性がある |
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私たち普通株の市場価格は変動する可能性があり、私たち普通株を購入した人は大きな損失を受ける可能性があります |
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• |
将来私たちの普通株の販売と発行は普通株式または普通株に交換可能な証券に変換することができる私たちの株主が希釈され、普通株の市場価格が下落する可能性があります |
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• |
私たちは証券集団訴訟の危険に直面している。 |
我々のリスク要因は，本報告の日までにこのような状況が存在しないことを保証しているわけではなく，このようなリスクや状況がすべてまたは部分的に発生していないと肯定的に解釈されるべきでもない
-2-
第1部財務情報
項目1.財務諸表
キセノン製薬会社です。
合併貸借対照表
(未監査)
(株式金額を除いて、千ドル単位)
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2022 |
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2021 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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有価証券 |
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売掛金 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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経営性リース使用権資産純額(付記5) |
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財産·工場·設備·純価値 |
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繰延税金資産 |
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総資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金と売掛金(付記6) |
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賃貸負債を経営する(付記5) |
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長期経営賃貸負債(付記5) |
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株主権益： |
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優先株無制限株式 未返済：なし(2021年12月31日- |
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普通株無制限株式 優れているのは |
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追加実収資本 |
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赤字を累計する |
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その他の総合損失を累計する |
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総負債と株主権益 |
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引受金及び又は有事項(付記9) |
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付記はこれらの財務諸表の不可分の一部だ。
-3-
キセノン製薬会社です。
合併経営報告書と全面赤字
(未監査)
(1株当たりおよび1株当たりの金額を除く、千ドルで表す)
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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収入(付記8) |
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運営費用： |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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運営損失 |
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その他の収入(支出)： |
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利子収入 |
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有価証券の未実現公正価値損失 |
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外国為替収益 |
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所得税前損失 |
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所得税の追戻 |
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純損失と総合損失 |
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優先株株主は純損失を占めるべきだ |
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普通株主は純損失を占めなければならない |
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普通株1株当たり純損失(付記3)： |
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基本的希釈の |
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加重平均発行済み普通株式(注3)： |
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基本的希釈の |
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付記はこれらの財務諸表の不可分の一部だ。
-4-
キセノン製薬会社です。
合併株主権益報告書
(未監査)
(株式金額を除いて、千ドル単位)
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オープンカー 優先株 |
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普通株 |
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その他の内容 支払い済み 資本 |
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積算 赤字.赤字 |
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その他を累計する 全面的に 損(1) |
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合計する 株主の 株権 |
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株 |
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金額 |
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株 |
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金額 |
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締め切りの残高 2020年12月31日 |
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当期純損失 |
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普通株式と 予資権証、純額 発行費用(付記7 aと 付記7 c) |
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株に基づく報酬 費用.費用 |
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演習に基づいて発表する の株式オプション |
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締め切りの残高 March 31, 2021 |
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締め切りの残高 2021年12月31日 |
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当期純損失 |
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普通株発行，純額 発行原価(付記7 a) |
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優先株に転換する 普通株式(付記7 b) |
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株に基づく報酬 費用.費用 |
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演習に基づいて発表する の株式オプション |
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締め切りの残高 March 31, 2022 |
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(1) |
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付記はこれらの財務諸表の不可分の一部だ。
-5-
キセノン製薬会社です。
統合現金フロー表
(未監査)
(単位：千ドル)
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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経営活動： |
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純損失 |
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現金を扱っていないもの： |
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減価償却 |
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所得税を繰延する |
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株に基づく報酬 |
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外国為替収益を実現しない |
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有価証券の未実現公正価値損失 |
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経営性資産と負債変動状況： |
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売掛金 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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売掛金と売掛金 |
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経営活動のための現金純額 |
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投資活動： |
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家屋·工場·設備を購入する |
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有価証券を購入する |
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有価証券収益 |
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投資活動のための現金純額 |
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融資活動： |
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普通株式と事前融資権証を発行する 発行コストを差し引いた純額(付記7 a) |
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株式オプションの行使により普通株を発行する |
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融資活動が提供する現金純額 |
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現金および現金等価物に及ぼす為替レート変動の影響 |
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現金と現金等価物を増やす(減らす) |
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期初現金及び現金等価物 |
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期末現金と現金等価物 |
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補足開示： |
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受け取った利息 |
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賃貸経営のための現金 |
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非現金取引の追加開示： |
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無現金ベースで行使された株式オプションの公正価値 |
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付記はこれらの財務諸表の不可分の一部だ。
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キセノン製薬会社
連結財務諸表付記
(未監査)
(1株当たりおよび1株当たりの金額を除く、千ドルで表す)
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1. |
業務の性質： |
Xenon製薬会社(“会社”)は1996年に“商業会社法”(ブリティッシュコロンビア州)の前身登録により設立され、2000年に“カナダ商業会社法”に基づいて連邦政府に登録され続け、臨床段階の生物製薬会社であり、てんかんに重点を置いた神経疾患患者の生活を改善するための革新療法の開発に専念している
設立以来、同社は重大な経営赤字を発生させた。2022年3月31日までの同社の累計損失は$
企業が相当な製品収入を生み出すことができる前に、経営陣は協力協定、株式、債務融資の組み合わせで会社の現金需要に資金を提供する予定だ。研究·開発活動の継続とその製品の将来の商業化は、必要に応じて同社が追加資金を調達することに成功する能力に依存する。将来の研究開発計画の結果を予測することもできないし、同社が将来これらの計画に資金を提供し続ける能力も予測できない。
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2. |
根拠を述べる |
これらの連結財務諸表はドルで報告されている。
2022年3月31日現在、会社は完全子会社であるXenon米国製薬会社を所有している
当該等の監査されていない中期総合財務諸表には、当社及びその全額付属会社の勘定が含まれている。すべての会社間取引と残高は合併時に出荷されました。ある情報は今年度採択された財務報告に適合するように再分類された。
添付されていない中期総合財務諸表は、アメリカ公認会計原則(“アメリカ公認会計原則”)及びアメリカ証券取引委員会(“アメリカ証券取引委員会”)中期財務情報規則及び規定に基づいて作成される。したがって、これらの連結財務諸表は、完全な総合財務諸表に必要なすべての情報および脚注を含まず、2021年12月31日までの監査された総合財務諸表および付記と共に読まれなければならない。これらの報告書および付記は、2022年3月1日に米国証券取引委員会およびブリティッシュ·コロンビア州、エイバータ州、オンタリオ州証券委員会に提出された2021年年報10-K表に含まれる。
これらの監査されていない中期総合財務諸表は、正常な経常的な調整を含むすべての調整を反映しており、経営陣は、これらの調整が中間業績を公平に列記するために必要であると考えている。2022年3月31日と2021年3月31日までの3ヶ月間の運営結果は、必ずしも通年予想できる結果を示すとは限らない。これらの監査されていない中期総合財務諸表に従う重要な会計政策は、当社の2021年12月31日現在のForm 10−K年度報告書に含まれる監査済み総合財務諸表付記に記載されているものと同じである
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3. |
普通株1株当たり純収益(損失)： |
普通株1株当たりの基本純収入(赤字)は、証券参加に必要な2段階法を用いて計算され、2022年3月31日と2021年3月31日までの3カ月間を含む系列1優先株を単独の種別として含む。転換優先株は保有者が普通株と同等の基礎の上で会社の配当と損益に参加する権利を持たせることができる。そこで，未分配収益(損失)は，期間内に発行されたカテゴリごとの加重平均株式に応じて普通株と参加優先株に分配される.2022年3月には
基本普通株と希釈後の1株当たりの純利益(損失)を計算する際に使用する普通株加重平均には、いつでも名目現金対価格で行使できるため、当期に発行された加重平均事前融資権証が含まれている.
-7-
在庫株方法は、会社の株式オプションと引受権証の希薄化効果を計算するために用いられる。この方法によれば、1株当たりの普通株式償却純収益(損失)を計算するための普通株式増分数は、仮想発行された普通株数と、仮想収益を用いて購入した普通株数との差額である。
折算法は会社が転換可能な優先株の削減効果を計算するために用いられる。IF-転換法により、優先株の配当(適用すれば)が普通株株主の占有収益に加算され、優先株と実収配当は期末に適用される株価で転換されたと仮定する。効果が希釈性である場合にのみ，IF変換方法を適用する
2022年3月31日と2021年3月31日までの3ヶ月間、すべての株式オプション、株式承認証、転換可能優先株は反希薄化であり、この期間に発行された希釈加重平均普通株以外は含まれていない
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4. |
金融商品の公正な価値： |
当社は公正な価値に応じていくつかの金融商品その他の項目を計量します。
公正価値を確定するため、当社は公正価値階層構造を採用して金融資産と負債の公正価値を計量する。この階層構造は、公平な価値を評価するための推定技術の入力を、レベル1(最高優先度)、レベル2、レベル3(最低優先度)の3つのレベルに分類する。
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• |
レベル1-同じ道具が活性化された市場での未調整見積もり。 |
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• |
レベル2-直接又は間接的に観察可能な資産又は負債の第1級見積以外の他の投入。第2レベルの投入は、アクティブ市場における同様の資産または負債のオファー、非アクティブ市場における同じまたは同様の資産または負債のオファー、資産または負債の観察可能なオファー以外の投入(すなわち、金利、収益率曲線など)、および主に相関または他の方法によって観測可能な市場データから導出または確認された投入(市場確認の投入)を含む。 |
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• |
レベル3-投入は観察不可能であり、市場参加者が資産や負債に価格を設定するために何を使用するかに関する会社の仮定を反映している。同社は入手可能な最適な情報に基づいてこれらの投入を開発している。 |
資産と負債は，公正価値計測に重要な意味を持つ最低投入レベルによって分類される。評価投入の観測可能性の変化は公正価値レベル中のある証券のレベルの再分類を招く可能性がある。
同社の一次資産には、現金と現金等価物、活発な市場でオファーされた有価証券が含まれている。売掛金、売掛金及び売掛金の額面は、当該等の手形の性質及び短期的な性質により公正価値に近い
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5. |
賃貸借契約： |
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経営リースの費用構成は、2022年3月31日と2021年3月31日までの3ヶ月：
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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レンタル料 |
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レンタル費用を経営する |
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$ |
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$ |
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可変レンタル費用(1) |
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レンタル期間と割引率 |
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残借期(年) |
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割引率 |
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% |
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% |
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(1) |
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2022年3月31日までの将来最低賃貸支払いは以下の通り
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12月31日までの年度： |
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2022 |
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$ |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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2026 |
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2027年とその後 |
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将来の最低賃貸支払い総額 |
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$ |
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差し引く：推定利息 |
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( |
) |
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少ない：将来のレンタルインセンティブが合理的に使用を決定する(1) |
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( |
) |
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賃貸負債現在価値 |
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$ |
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(1) |
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6. |
売掛金と売掛金： |
売掛金および売掛金には以下の内容が含まれる
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3月31日 |
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十二月三十一日 |
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2022 |
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2021 |
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貿易応払い |
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$ |
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$ |
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従業員の報酬、福祉、関連プロジェクト |
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相談と契約研究 |
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専門費 |
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他にも |
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合計する |
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$ |
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$ |
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7. |
株本： |
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(a) |
融資： |
当社は2020年8月にJefferies LLC(“Jefferies”)およびStifel，Nicolaus&Company，Inc.(“Stifel”)と“市価別”株式発売販売協定(2022年3月改正)を締結し，これにより当社は時々普通株を販売することができる。2021年1月会社は 全部で売りました
-9-
2021年3月同社はJefferiesとStifelと引受契約を締結し、販売の公開発行に関連している
2022年1月2019年12月に締結され、2021年1月に改訂された許可·連携協定(“Neurocrine連携協定”)は、当社は署名しました株式購入契約(“SPA”)これにより，当社は発行する
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(b) |
BVF Partners L.P.(総称してBVFと呼ばれる)のいくつかの付属基金と締結された交換プロトコル： |
2018年3月、当社はBVFと交換協定を締結し、この合意に基づき、当社はBVFに発行します
当社の資産が株主間で清算、解散または清算または他の方法で分配された場合、第1シリーズ優先株は普通株と同等の地位を有し、第1シリーズ優先株の保有者は転換後に単一カテゴリである普通株と一緒に投票する権利があるが、いくつかの制限によって制限される
シリーズ1優先株は現金決済ができず、償還機能もないため、シリーズ1優先株はASC 480項の下ですべて権益として入金され、主契約の転換特徴と分岐していない。
BVFは2018年12月31日までの年間で
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(c) |
事前出資株式証明書： |
2021年3月及び10月に完成したパッケージ販売公開について、当社が発行します
発行日から予資権証がすべて行使された日から、予資権証は所持者が適宜行使することができる
事前出資株式証は持分分類条件を満たしているため、事前出資株式証を発行した純収益は追加実収資本に計上される。事前資本権証を行使する際には、追加実収資本に記録されている履歴コストと、所持者から受け取った行使価格が普通株に計上される。2022年3月31日までに
-10-
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(d) |
株式ベースの報酬： |
次の表にこの期間の株式オプション活動を示す
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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未完済で，期初 |
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授与する |
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鍛えられた(1) |
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( |
) |
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( |
) |
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没収、キャンセル、または期限切れ |
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( |
) |
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( |
) |
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未返済、期末 |
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行使可能、期末 |
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(1) |
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付与された各株式オプションの公正価値は、以下の加重平均仮定を有するブラック·スコルスオプション定価モデルを使用して推定される
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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平均無リスク金利 |
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% |
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% |
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予想変動率 |
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% |
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% |
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平均予想期限(年) |
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期待配当収益率 |
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% |
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% |
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株式オプション加重平均公正価値 承認された |
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$ |
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$ |
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8. |
収入： |
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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神経分泌生物科学： |
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取引価格の確認 |
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研究と開発サービス |
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一里塚払い |
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Pacira BioSciences： |
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一里塚払い |
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協力総収入 |
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$ |
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(a) |
Neurocrine Biosciencesライセンスと協力する協議: |
2019年12月、当社はNeurocrine協力協定を締結しました Neurocrine Bioscionsと. このプロトコルによれば、当社はXEN 901(現在、NBI-921352と呼ぶ)に独占ライセンスを付与し、XEN 393、XPC‘535およびXPC’391(総称して“DTC”と呼ぶ)に臨床前化合物開発の独占ライセンスを付与する。この協定はまた、2022年6月まで延長されたより多くの新規Nav1.6およびNav1.2/1.6阻害剤(“研究化合物”)を発見、決定し、開発するための2年間の研究協力を含む。 同社とNeurocrine生物科学社は，(A)発見，識別，臨床前開発研究化合物の共同研究協力(“研究計画”)と(B)共同指導委員会により選定されたNBI−921352と2つのDTCに対する共同開発計画(“予備開発計画”)の2つの協力計画を協力して実施している
-11-
プロトコル実行時にNeurocrine生物科学会社に現金前払い$を支払った
Neurocrine Bioscionsを代表して履行義務(3)および(4)項目の下のサービスを履行することに関連する手配対価格は、Neurocrine Bioscionsがサービスを提供することを要求することに依存するので、初期取引価格割り当てから除外される。これらのサービスの価格設定は、公正価値を推定することである。契約開始時の取引価格には、すべてのマイルストーンの金額が会社の制御範囲内ではなく、将来の臨床試験におけるNeurocrine Biosciencesの努力と成功に依存するため、開発、規制、および販売ベースのマイルストーンを含むリスクのある実質的な業績マイルストーンは含まれていない
202年1月、米国食品医薬品局(FDA)からNBI-921352への完全IND受け入れを受けたことにより、同社は合計1ドルの記念碑的支払いを受けた
.の間に2022年3月31日及び2021年3月31日までの3ヶ月間、当社は確認します
同社は特許製品に関する商業前と商業マイルストーンの支払いを得る資格があり、総額は最高$に達する
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(b) |
Flexion Treateutics，Inc.と合意した資産購入合意は，後者はその後Pacira BioSciences，Inc.に買収される. |
2019年9月、会社は2021年11月にPacira BioSciences，Inc.(“Pacira BioSciences”)によって買収されたFlexion Treateutics Inc.(“Flexion”)と合意し、これにより、Flexionは、特定の法規文書、知的財産権、報告、データ、およびすべての数のXEN 402(現在PCRX 301と呼ぶ)を含む、会社が所有または制御するXEN 402および関連化合物(総称して“XEN 402”)のすべての権利を獲得する
2021年3月31日までの3カ月間，FDAはPCRX 301の最初の研究新薬申請を承認し，Flexionは1 b期の臨床試験を開始し，記念碑的な支払い$を生じた
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9. |
支払いを受けることと事項があります |
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(a) |
MedPace Inc.(“MedPace”)との優先アクセスプロトコル： |
2015年8月、当社とMedPaceはいくつかの臨床開発サービスを提供することについて優先参入協定を締結し、この合意に基づいて、当社はMedPaceを非独占的に臨床開発サービスに応用することを承諾したこの協定の期限は2020年8月に終了する。同社は$を投入することを約束した
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(b) |
第一注文製薬会社(“第一注文”)との資産購入契約： |
2017年4月、当社は資産購入協定に基づいて第1注文からXEN 1101(前身は1 OP 2198)を買収した。 2020年8月、当社は第1号令と資産購入協定を改正し、改正しました協議いくつかのマイルストーンの支払いスケジュールを修正します。XEN 1101計画に関連する将来の最初の注文の潜在的な支払い金額は最大$に達する
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(c) |
保証と賠償： |
同社はすでに、業界慣行の賠償条項を含む第三者と許可·研究協定を締結している。これらの賠償条項は、一般に、第三者のクレームまたはこれらの取引による損害によって生じたいくつかの損害および費用を会社に賠償することを要求する。
未来の潜在的賠償の最高金額は無限だ；しかし、会社は現在商業と製品責任保険を持っている。この保険は会社のリスク開放を制限し、将来支払う任意の金額の一部を回収できるようにしている。歴史的に見ると、当社は当該等の合意に基づいていかなる賠償金も支払われておらず、当社は当該等の賠償義務の公正価値が極めて低いと信じている。したがって、列報のいずれの期間においても、当社は当該等の債務に関するいかなる負債も確認していない。
-13-
項目2.管理MENTの財務状況と経営成果の検討と分析
本節では、本報告の第1部第1項に含まれる未監査の中期総合財務諸表及び関連付記並びに監査された総合財務諸表及び関連付記並びに2021年12月31日までの年間財務状況及び運営結果の検討及び分析と共に読まなければならない。これらの議論及び分析は、2022年3月1日に米国証券取引委員会に提出されたForm 10−K年度報告書及び2022年3月1日にブリティッシュコロンビア州、エバータ省、オンタリオ州の証券委員会に提出された年次報告書に含まれる
前向きに陳述する
本四半期報告におけるForm 10-Qに関するいくつかの陳述は、1933年の“証券法”(改訂本)第27 A条と1934年の“証券取引法”(改訂本)第21 E条及びカナダ証券法に適合する前向きな陳述を構成する可能性がある。“すべき”、“許可する”、“意図する”、“可能”、“信じる”、“計画”、“可能な結果”、“継続する予定”、“継続する”、“予想する”、“推定する”、“プロジェクト”または同様の表現、またはそのような言葉またはフレーズの否定は、“前向きな陳述”を識別することを目的とする。未来の予想を議論し、将来の運営結果や財務状況の予測を含む、または他の“前向き”情報を述べているので、これらの声明をよく読むべきだ。これらの陳述は、私たちの未来の計画、目標、期待、意図、および財政的表現、およびこれらの陳述が根拠とする仮定と関連がある。これらの前向きな声明には含まれていますがこれらに限定されません:
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私たちは内部研究を通じて、または他の製品または技術を獲得または許可することによって、他の製品または候補製品を決定することができる |
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私たちの研究開発計画、臨床前研究と臨床試験の開始、時間、コスト、進展と成功 |
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• |
私たちは候補製品が入って臨床試験を成功させる能力を推進し |
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• |
私たちは現在と未来の孤児やより一般的な適応の臨床試験のために十分な数の患者を募集することができます |
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• |
私たちは収益性を実現しています |
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私たちのビジネスのために資金を得る能力は |
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私たちが協力してマイルストーン、特許使用料、再許可料を得る能力と、これらの支払いの時間 |
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私たちの製品買収と許可内合意によると、潜在的なマイルストーンの支払いの時間と金額 |
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ビジネスモデルや戦略計画を実施しています |
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私たちは孤立とニッチ適応やより一般的な適応の候補製品を独立して開発し商業化することができます |
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私たちの前期の商業化、商業化、マーケティング、製造能力、戦略 |
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• |
麻薬の標的を識別する能力は |
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私たちは他人の知的財産権を侵害することなく私たちの知的財産権を保護し、私たちの業務を経営することができる |
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私たちは連邦、州、外国の規制要求に対する期待を持っている |
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私たちの候補製品の治療的利益、有効性、安全性 |
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私たちの製品と候補製品に関連する可能性のある市場規模と特徴の推定の正確さ |
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未来の製品の市場受容度と臨床実用性の速度と程度 |
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私たちの候補製品のために規制の承認を得て維持する時間と私たちと私たちの協力者の能力 |
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私たちが協力関係を維持して構築する能力は |
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私たちの市場リスクに対する予想は、金利の変化と為替変動を含む |
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私たちは私たちの現金、現金等価物、および有価証券が少なくとも今後12ヶ月の需要を満たすのに十分だと信じている |
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私たちは従業員を採用して維持し、私たちの発展を発展させることができます業務； |
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• |
私たちの将来の財務業績と予想支出 |
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新冠肺炎が著者らの業務と運営に与える直接と間接的な影響は、サプライチェーン、製造と研究開発コスト、臨床試験実施、臨床試験データと従業員を含む |
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私たちの競争相手と私たちの業界と関連した発展は、すでにまたは発売される競争療法の成功を含む； |
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• |
私たちの支出、未来の収入、資本需要、そして追加融資需要の推定。 |
これらの展望性陳述はいくつかのリスクと不確定性の影響を受け、これらのリスクと不確定性は実際の結果と展望性陳述で予想されるものと大きく異なることを招く可能性がある。このような差をもたらす可能性のある要因には、本報告の第2の部分1 A項である“リスク要因”および本報告の他の部分で議論された要因が含まれるが、これらに限定されない。前向きな陳述は、私たちの経営陣の信念と仮定と、私たちの経営陣が現在把握している情報に基づいている。本報告書のすべての声明と同様に、これらの声明は締め切りのみを示しており、法的要件がない限り、将来の開発に応じてこれらの声明を更新または修正する義務はありません。本報告では，“我々”，“キセノン”，“会社”とはキセノン製薬会社とその子会社を指す。他の説明がない限り、本報告書のすべてのドルの金額はドルで表される。
また、“私たちが信じている”という声明と類似した声明は、関連テーマに対する私たちの信念と意見を反映している。これらの陳述は、本四半期報告書10-Q表までの日に我々に提供された情報に基づいており、これらの情報は、このような陳述の合理的な基礎を構成していると考えられるが、このような情報は、限られているか、または不完全である可能性があり、我々の陳述は、入手可能なすべての関連情報を徹底的に調査または検討したことを示すものと解釈されてはならない。このような陳述は本質的に不確実であり、あなたにこのような陳述に過度に依存しないように想起させる。
概要
私たちは臨床段階の生物製薬会社であり，神経疾患患者の生活を改善するための革新療法の開発に取り組んでいる。我々は，高度に満たされていない医療ニーズ分野を解決するために，神経学的治療の新製品ラインを進めており，てんかんに重点を置いている.
独自のプログラム
てんかん治療XEN 1101
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XEN 1101はてんかんと重症抑うつ障害(MDD)の治療のために開発されている差別化KV 7カリウムチャネル開放剤である。2021年10月、我々はXEN 1101の成人局所てんかん患者補助治療としての臨床有効性、安全性と耐性を評価した2 b期X-Tole臨床試験の積極的な結果を発表した。TOPLINEデータによると、すべての用量群において、すべての初回と続発性てんかん発作減少終点は統計学的有意であり、毎月の発作頻度がベースラインより中央値を減少する主要な終点、および毎月焦点性てんかん発作頻度がベースラインより少なくとも50%減少した患者の重要な二次終点を含み、p値は |
私たちは今年第2四半期にアメリカ食品·薬物管理局(FDA)と開催された“第2段階終了”会議に参加し、成人局所てんかん患者でXEN 1101の第3段階臨床計画を開始することを支持し、今年下半期に行われる予定である。現在行われているX-Toleオープンラベル拡張は，XEN 1101のための重要な長期データを生成し続ける.XEN 1101が将来開発した他の潜在的てんかん適応も評価している。
-15-
MDD用XEN 1101
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XEN 1101の希望に満ちた臨床前データ、及び1つの開放ラベル研究と1つのezogabineを用いてMDDを治療する標的KCNQチャネルを探索する無作為プラセボ対照臨床試験によって産生された臨床データに基づいて、著者らは“X-Nova”と呼ばれる第2段階ランダム、二重盲検、プラセボ対照、多中心臨床試験を行い、XEN 1101によるMDD治療の有効性、安全性と耐性を評価している。4週間のスクリーニング期間の後、約150人のMDDを有する患者は、XEN 1101(10 Mg)、XEN 1101(20 Mg)、またはプラセボをランダム(1：1：1ベース)に1日1回、6週間服用される。主要な目標は、6週目のモンゴメリ-オスバーグ抑うつ評価表(MADRS)のスコア変化を使用して、中重度MDD患者の抑うつ症状の改善における10 mgおよび20 mg用量のXEN 1101の効果を評価することである。二次終点は、Snaith-Hamilton悦尺度(Shaps)によって評価される快感欠乏症状の改善と、6週目におけるBeck不安尺度(BAI)のスコア変化によって不安症状の改善を測定することとを含む。X−Nova研究の背線結果は2023年に発表される予定である。 |
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また，シナイ山イカン医学院と協力し，約60名の被験者においてXEN 1101によるMDD治療の第二段階ランダム，平行対照，プラセボ対照の第二段階研究を行っている。この研究の主な目的はXEN 1101の脳奨励回路への影響を研究し、機能磁気共鳴画像(FMRI)による両側腹側線条体活動の変化を評価することである。第2の目標は、うつ病および快感欠乏の臨床測定におけるXEN 1101およびプラセボの効果をMADRSおよびShapsスケールを用いてテストすることである。 |
XEN 496
XEN 496はKV 7カリウムチャネル開口薬であり、KCNQ 2発育およびてんかん脳症またはKCNQ 2-Deeの活性成分ezogabineを治療するために開発されている小児科特許製剤である。KCNQ 2-Deeを服用している約40人の小児科患者に対する補助治療としてXEN 496の有効性、安全性および耐性を評価することを目的として、“EPIK”と呼ばれる3期ランダム、二重盲検、プラセボ対照、平行グループ分け、マルチセンター臨床試験が行われている。EPIK研究は2023年に完成すると予想される。
協力計画
NBI-921352
我々はNeurocrine Biosciences Inc.やNeurocrine Biosciencesと連携しててんかんの治療法を開発している。Neurocrine BiosciencesはXEN 901の独占的な許可を有し，XEN 901は現在NBI−921352と呼ばれ，選択的Nav1.6ナトリウムチャネル阻害剤である。Neurocrine Biosciencesは，局所てんかん発作の成人患者におけるNBI−921352の応用を評価する第2段階臨床試験を行っており，データは2023年に公表される予定である。さらに、2~21歳のSCN 8 A発育性およびてんかん性脳症またはSCN 8 A−DEEを有する患者におけるNBI−921352の使用を評価する第2段階臨床試験が行われている。合意条項によると、私たちはいくつかの臨床、規制、商業マイルストーン支払い、そして将来の販売特許権使用料を得ることができる。
PCRX 301(以前はFX 301)
2021年11月、Pacira BioSciences，Inc.またはPacira BioSciencesは、Flexion開発および商業化XEN 402を含むFlexion Treateutics，Inc.またはFlexionの買収を完了した。XEN 402はFunapideとも呼ばれるNav1.7阻害剤である。XEN 402は感温性ハイドロゲルから徐放するために調製されており、現在ではPCRX 301(従来のFX 301)と呼ばれている。陰嚢切除術を受けた患者における単回用量の月窩遮断薬としてのPCRX 301の安全性および耐性を評価するための1 b段階の概念検証試験が行われている。合意条項によると、私たちはいくつかの臨床、規制、商業マイルストーン支払い、そして将来の販売特許権使用料を得ることができる。
私たちは主に株式証券の売却、ライセンシーと協力者から資金および債務融資を受けることで、私たちの業務に資金を提供します。2022年と2021年3月31日までの3ヶ月間、Neurocrine BiosciencesとPacira BioSciencesの合意に関連する収入は880万ドルと440万ドルであることをそれぞれ確認した。2022年3月31日までの3ヶ月間、私たちの純損失は1970万ドル、2022年3月31日までの累計損失は3.77億ドルです。原因は私たちの研究開発計画に関する費用と私たちの運営に関する一般と行政コストです
私たちは製品販売から何の収入も印税収入も得ませんし、予測可能な将来(あれば)に製品販売から何の収入も得ませんそれは.私たちは短期的に私たちの収入が私たちの協力協定に大きく依存すると予想する。私たちの現在と未来の候補製品の臨床開発の不確実性と、現在と未来の製品の商業化を考慮して、私たちがいつ、または私たちの現在または未来の協力協定によってより多くの記念碑的な支払いを受けるか、あるいは今後数年で収入や純収入を報告できるかどうかを予測することはできない。
-16-
巨額の費用と運営損失が続くと予想されています予見可能な未来それは.私たちの費用は以下のような増加とともに増加すると予想される
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続けて私たちの研究と臨床前と臨床で私たちの候補製品を開発することは、私たちの内部研究努力を通じても、他の候補製品や技術を買収または許可することによっても、 |
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私たちが臨床試験に成功した候補製品のために規制とマーケティングの承認を求める |
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マイルストーンと他の支払いは私たちの許可または他の合意に従って行われる |
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• |
知的財産権の組み合わせを維持し、保護し、拡大する |
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技術者を引き付け、採用し、維持すること |
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• |
より多くのインフラを作る私たちの行動を支援しています |
財務運営の概要
収入.収入
今まで、私たちの収入は主に協力と許可協定から来ていた製品販売から何の収入も印税収入も得ませんそうでなければ、予測可能な未来に製品販売から収入を得ることを期待しないでください。もしあれば。
次の表は、2022年3月31日と2021年3月31日までの3ヶ月間、現在の連携·許可協定から確認された収入の概要(千単位)です
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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神経分泌生物科学： |
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取引価格の確認 |
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$ |
372 |
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$ |
— |
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研究と開発サービス |
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1,270 |
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1,358 |
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一里塚払い |
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7,124 |
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— |
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Pacira BioSciences： |
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一里塚払い |
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— |
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3,000 |
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協力総収入 |
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$ |
8,766 |
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$ |
4,358 |
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Neurocrine Biosciencesとの許可と協力協定の条項によると、2019年12月の合意開始時に、私たちは3，000万ドルの前払い現金と2，000万ドルの普通株式投資を受けた。株式投資は発行当日に公正価値で計量され、それによって生じる割増は前払い現金支払い及び重大な確認された累計収入逆転が発生しない可能性のある可変対価格であり、協議開始時に履行責任に割り当てられた手配の取引価格である。分配の根拠は、(1)独占ライセンスを含む、プロトコル項目の各債務の相対推定独立販売価格であるNBI-921352 関連技術とノウハウ譲渡により，(Ii)開発のための臨床前化合物の独占ライセンス，XEN 393，XPC‘535およびXPC’391，総称して開発軌道候補またはDTC，および関連技術移転，および(Iii)DTC初期開発計画下での開発サービス。2022年3月31日までの3カ月間で，履行義務(III)に割り当てられた取引価格のうち40万ドルを確認し，この取引価格は2022年3月31日に完了した。FDAは2022年1月にSCN 8 A-DIE研究者を2~11歳の被験者に拡大することを許可し、1500万ドルの記念碑的支払いを受け、現金形式は675万ドル、普通株式投資は825万ドルだった。株式投資は発行当日に公正価値790万ドルで計量され、それによって生じた30万ドルの割増と675万ドルの現金支払いが当期収入であることが確認された。契約履行義務(1)と(2)2021年12月31日に完成しましたそれは.研究および発展サービスを提供する際に公平な市価で収入が確認された。
2021年3月31日までの3ヶ月間、Pacira BioSciencesとPCRX 301の開発と商業化の世界的権利について合意し、FDAが新薬研究申請を承認した100万ドルのマイルストーンと、1 b期の臨床試験を開始した200万ドルのマイルストーンを含む300万ドルの収入を確認した。2022年3月31日までの3カ月間，Pacira BioSciencesとの合意に関する収入は確認されなかった
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AS私たちの内部と協力製品は臨床と臨床前開発の異なる段階にあり、少なくとも今後数年以内に製品販売から何の収入も得られないと予想される。私たちは、今後数年間のいかなる収入も、私たちの現在の協力協定と私たちが達成する可能性のある任意の追加協力協定のマイルストーン支払いと研究開発資金から来ると予想しています中に入る未来に。私たちは未来のマイルストーン支払いや特許権使用料支払いの範囲や時間について何の保証も提供できませんし、未来の支払いを受ける保証もありません.
私たちは、私たちが生成したどんな収入も、マイルストーンと他の私たちの既存の協力と任意の未来の協力からの支払いの時間と金額の違いによって季節ごとに変動すると予想している
運営費
次の表は、2022年3月31日と2021年3月31日までの3ヶ月間の運営費用(単位：千)：をまとめています
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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研究開発 |
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$ |
19,360 |
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$ |
16,308 |
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一般と行政 |
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6,775 |
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4,109 |
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総運営費 |
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$ |
26,135 |
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$ |
20,417 |
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研究と開発費
研究および開発費用とは、任意の取得または許可された候補製品または技術を含む、我々の特許候補製品を研究および開発することによって生じるコストである私たちのパートナーの候補製品を支援するコストは.
研究及び発展支出は研究及び発展活動を行うことによるコストを含み、科学研究及び発展に従事する従業員の給料、関連福祉及び株式給与、研究、調合、過程開発及び製造、臨床前研究及び臨床試験活動に関連する第三者契約コスト、第三者買収、許可証及び協力費、実験室消耗品及び分配の施設関連及び情報科学技術コストを含む。
プロジェクトに特化した費用は，われわれの臨床開発候補に直接起因するコストを反映しており，そのために多くの費用が生じている。すべての残りの研究と開発費用は臨床前，発見，その他の内部計画費用に反映されている。所与の時間に、私たちはいくつかの肯定的な早期研究と薬物発見計画を持っている。私たちの人員とインフラは通常複数のプロジェクトに配置されており、任意の単独の内部早期研究や薬物発見計画と直接関連していない。したがって、特定のプロジェクトに基づいて内部早期研究および内部薬物発見計画の財務情報を維持することはない。
私たちのすべての研究開発費は発生した費用で計算されます。我々の臨床開発による我々の特許候補製品の推進に伴い，我々の内部薬物発見計画を臨床前開発に進め，早期研究を継続することにより，将来的には我々の研究·開発費が増加することが予想される。増加した費用は、研究、調合、技術開発と製造、臨床前研究と臨床試験活動に関連する人員と第三者契約の増加、および第三者調達、許可と協力費用、および実験室消耗品を含む可能性がある。
臨床開発スケジュール、規制承認の可能性および商業化と関連コストは不確定であり、見積もりが困難であり、大きな差がある可能性がある。各候補製品の科学研究、臨床前と臨床結果及び関連する監督行動に基づいて、どのような研究と開発プロジェクト、及び各プロジェクトが獲得できる資金レベルを決定する予定である。少なくとも今後12ヶ月から24ヶ月以内に、私たちの研究開発費は引き続き私たちの最大の運営費用カテゴリーになると予想しています。
一般と行政費用
一般行政費用には、主に役員の給料、関連福祉と株式給与、財務、法律、業務発展、商業と行政機能、出張費用、分配された施設関連のコストと情報技術コスト(研究開発費に含まれていない)、役員報酬、役員高級管理者の保険料、投資家関係コスト、募集コスト、監査、税務と法律サービスの専門費用、知的財産権保護の法律費用が含まれる。
より多くの研究·開発活動や候補製品の潜在的な商業化を支援するために経営活動を拡大するに伴い、将来的に一般的かつ管理費が増加すると予想される。
-18-
その他の収入(費用)
利息収入。利息収入には私たちの現金と投資残高から稼いだ収入が含まれています。私たちは私たちの金利収入が変動し続けると予想しています。これは私たちの現金と投資残高と金利にかかっています。
有価証券の未実現公正価値損益。有価証券は活発な市場の見積記録により、公正価値に近づいている。有価証券の未実現公正価値収益(損失)は期内投資の市場定価変化と関係がある。有価証券の未実現公正価値収益(損失)は引き続き変動すると予想され、これは私たちの投資残高と市場収益率に依存する。
為替損益。純為替損益には、為替変動が我々の通貨資産や負債に与える影響による損益が含まれており、これらの資産や負債はドル以外の通貨(主にカナダドル)で価格を計算している。私たちは引き続き多額の費用をカナダドルで支払い、外貨変動に関連するリスクの影響を受け続ける
重要な会計政策と重大な判断と見積もり
私たちの経営陣は私たちの財務状況と経営結果の討論と分析は私たちの連結財務諸表に基づいています。これらの報告書はアメリカ公認会計原則あるいはアメリカ公認会計原則に従って作成されています。総合財務諸表を作成する際には、報告期間内に報告された資産および負債額および発生した収入および費用に影響を与える推定と仮定を行う必要がある。我々は，我々の歴史的経験，既知の傾向，当時の状況では合理的と考えられる様々な他の要因に基づいて推定し，これらの要因の結果は資産や負債の帳簿価値の判断の基礎を構成しているが，これらの資産や負債の帳簿価値は他の源からは明らかではない。異なる仮定または条件では、実際の結果は、これらの推定値とは異なる可能性がある。
肝心な会計政策と重大な判断と推定は私たちが私たちの財務状況と経営結果を記述することに対して最も重要だと考えているものであり、それらは私たちが最も困難で、最も主観的あるいは最も複雑な判断をする必要があるため、これは往々にして内在的な不確定事項の影響を推定する必要があるからである。私たちの重要な会計政策と重大な推定は、以下の側面に関連する政策と推定を含む
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収入確認 |
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研究と開発コスト |
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株に基づく報酬 |
2022年3月31日までの3ヶ月間、私たちの重要な会計政策と重大な判断と推定には実質的な変化はなく、2022年3月1日に米国証券取引委員会(米国証券取引委員会)およびブリティッシュコロンビア州、エバータ州、オンタリオ州証券委員会またはカナダ証券委員会の2021年年次報告書に開示されたものと比較して、これらの情報には、経営陣の財務状況および運営結果の議論および分析-キー会計政策と重大な判断と推定が含まれている。年報で議論されている会計政策は、これらの政策がより重要な分野に関連しているため、経営陣の判断と見積もりに関連しているため、私たちの歴史と将来の業績を知るために重要であると信じています。
-19-
経営成果
2022年3月31日までおよび2021年3月31日までの3カ月間の比較
下表は2022年3月31日までの3ヶ月間の運営結果をまとめたものですそして2021年のこれらのプロジェクトの変化(千単位)：
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3月31日までの3ヶ月間 |
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変わる 2022 vs. 2021 |
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2022 |
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2021 |
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増加/(減少) |
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|||
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収入.収入 |
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$ |
8,766 |
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|
$ |
4,358 |
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|
$ |
4,408 |
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|
研究開発費 |
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19,360 |
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16,308 |
|
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3,052 |
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一般と行政費用 |
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6,775 |
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4,109 |
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2,666 |
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その他： |
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利子収入 |
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368 |
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146 |
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222 |
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有価証券の未実現公正価値損失 |
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(3,362 |
) |
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(74 |
) |
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(3,288 |
) |
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外国為替収益 |
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299 |
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155 |
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144 |
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所得税前損失 |
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$ |
(20,064 |
) |
|
$ |
(15,832 |
) |
|
$ |
(4,232 |
) |
収入.収入
2021年3月31日までの3カ月間と比較して、2022年3月31日までの3カ月間の月収は440万ドル増加した。2022年3月31日までの3カ月間の収入と確認710万ドルのマイルストーン収入およびNeurocrine Biosciencesとの許可と協力協定に基づく研究開発サービスに関する160万ドルと確認私たちの許可と協力協定によると、140万ドルが研究開発サービスに使われています2021年3月31日までの3ヶ月間。2021年3月31日までの3ヶ月間の収入には我々とPacira BioSciencesとの合意によると，2022年3月31日までの3カ月間，本プロトコルに関するどの収入も確認されていない.
研究と開発費
下表は2022年3月31日までの3ヶ月間の研究開発費をまとめたものですそして2021年のこれらのプロジェクトの変化(千単位)：
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3月31日までの3ヶ月間 |
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変わる 2022 vs. 2021 |
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2022 |
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2021 |
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増加/(減少) |
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|||
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XEN 1101 |
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$ |
7,438 |
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|
$ |
6,469 |
|
|
$ |
969 |
|
|
XEN 496 |
|
|
5,552 |
|
|
|
5,677 |
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|
|
(125 |
) |
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NBI-921352 |
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200 |
|
|
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356 |
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(156 |
) |
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臨床前発見その他の計画は |
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6,170 |
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|
3,806 |
|
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|
2,364 |
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|
総研究開発 |
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$ |
19,360 |
|
|
$ |
16,308 |
|
|
$ |
3,052 |
|
研究開発費は3.1ドル増加します百万2022年3月31日までの3カ月と2021年3月31日までの3カ月を比較した。上昇幅は主にわれわれの臨床前，発見，その他の内部計画への支出の増加と，XEN 1101への支出の増加によるものである
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一般と行政費用
下表は2022年3月31日までの3か月の一般と行政費用をまとめたものであるそして2021年のこれらのプロジェクトの変化(千単位)：
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3月31日までの3ヶ月間 |
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変わる 2022 vs. 2021 |
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||||||
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2022 |
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2021 |
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|
増加/(減少) |
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|||
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一般と行政 |
|
$ |
6,775 |
|
|
$ |
4,109 |
|
|
$ |
2,666 |
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2021年3月31日までの3カ月と比較して、2022年3月31日までの3カ月の一般·行政費は270万ドル増加した。 増加の主な原因は株式による報酬支出が増加したのは、高い公正価値で付与されたオプション数が増加したためであるより高い賃金と福祉は、拡大していく研究開発活動を支援するために従業員数を増やしているからです求人費を増やしそして市場研究コストを増加させた.
その他の収入(費用)
次の表は、2022年3月31日までの3ヶ月間のその他の収入(支出)をまとめていますそして2021年のこれらのプロジェクトの変化(千単位)：
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3月31日までの3ヶ月間 |
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変わる 2022 vs. 2021 |
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||||||
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2022 |
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2021 |
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増加/(減少) |
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|||
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その他の収入(費用) |
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$ |
(2,695 |
) |
|
$ |
227 |
|
|
$ |
(2,922 |
) |
その他の収入が減る2022年3月31日までの3カ月は290万ドルだったが、2021年3月31日までの3カ月は290万ドルだった減少の要因は、2022年3月31日までの3カ月間、投資市場収益率の変化により、有価証券の公正価値が340万ドルの未実現損失になったことである。有価証券の増加により利息収入が20万ドル増加し、この増加を部分的に相殺した。
流動性と資本資源
流動資金源
これまで、私たちは主に協力と許可協定、私たちの普通株と優先株を私募し、私たちの普通株と事前出資の引受権証および債務融資を公開することで、私たちの運営に資金を提供してきましたそれは.2022年3月31日現在、私たちは5億379億ドルの現金と現金等価物および有価証券を持っている
-21-
私たちの協力者が私たちと彼らとの合意に基づいてマイルストーン支払いと研究開発資金を支払う義務を除いて、私たちは外部資金源を約束していません。私たちが相当な製品収入を生み出すことができる前に、もしあれば、私たちは協力協定と株式または債務融資の組み合わせで私たちの現金需要を満たす予定だ。例えば私たちは 締結した2020年8月の“市場で”の株式発行販売協定は、2022年3月に改正されたワイヤレスJefferies LLC、またはJefferies、およびStifel、Nicolaus&Company、InCorporation、またはStifelは、このような条項に基づいて、私たちの普通株を時々売るかもしれない2021年1月私たちは合計73.3万株の普通株を売却し、手数料を差し引いた収益は1070万ドルです取引費用と 2020年8月6日または2020年8月に米国証券取引委員会に提出された目論見書に基づいて補編. 私たちはできる2022年3月1日または2022年3月に米国証券取引委員会に提出された新株説明書の補編によると、総収益が2.5億ドルに達する普通株を時々売却し、代わりに8月2020現金自動支払機それは.2022年3月31日現在、普通株は2022年3月のATMで販売されていない2022年1月、私たちの許可と協力協定条項に基づいて w帯 神経内分泌 675万ドルの現金支払いを受けて258，986株の普通株を発行しました 至れり尽くせり 神経内分泌 生物科学会社の総買収価格は825万ドルですまた、2021年10月に、引受業者が超過配給選択権を全面的に行使した場合に販売された1，525，423株の普通株を含め、10，000，000株の普通株の公開発売を完了し、公開発行価格は1株普通株29.5ドル、および予備金権証は、1株当たり予備金権証29.4999ドルで1，694，915株普通株を購入し、1株当たりの資本金権証の使用価格は0.0001ドルであった。公募株は2021年10月8日に完成し、私たちは3.239億ドルの収益を得て、引受割引と 手数料 そして 費用を提供する。2021年9月、私たちの許可と協力協定条項に基づいて使用神経内分泌 生物科学は450万ドルの現金支払いを受けました275，337株の普通株を発行しました至れり尽くせりNEurocrine 生物科学会社の総買収価格は550万ドルです2021年3月に引受契約を締結しました使用JefferiesおよびStifelは、引受業者が追加株式を購入するための選択権を全面的に行使する際に販売される810，810株と、1，081，081株の普通株を購入するための事前資本金権証とを含む5，135，135株の普通株式の包販公開発行に関する。普通株の公開発行価格は1株18.5ドル、予融資権証の発行価格は1株予約権証18.4999ドル、引受割引、手数料、発売費用を差し引いた収益は1.079億ドルである。
資金需要
設立以来、私たちは重大な運営損失が発生した。2022年3月31日までの3ヶ月間の純損失は1970万ドルで、成立から2022年3月31日までの累計赤字は3.77億ドルだった私たちは引き続き収入を超える大量の支出が発生する見通しで、今後数年で運営赤字が発生すると予想される。私たちの純損失は四半期ごとと毎年大きく変動するかもしれません。私たちは、予測可能な未来に、私たちが引き続き私たちの候補製品の研究および臨床前と臨床開発を行うことに伴い、現在と潜在的な候補製品に対する私たちの研究範囲を拡大する；私たちの候補製品のためにより多くの臨床前、臨床または他の研究を開始する；より多くのメーカーやサプライヤーを変更または増加させ、臨床試験と商業化のための薬品供給と薬品製品を製造する；臨床研究を成功させた任意の私たちの候補製品のために規制とマーケティング承認を求める；より多くの候補製品を識別し、検証する；おそらく他の候補製品と技術を獲得する；第1の順序の製薬会社および他の第三者への支払いを含むが、これらに限定されない、私たちの許可または他の合意に基づいてマイルストーンまたは他の支払いを行うこと、当社の知的財産権の組み合わせを維持、保護、拡大すること、販売、マーケティングおよび流通インフラを確立し、私たちがマーケティングの承認を得る可能性のある任意の製品を商業化すること、追加のインフラを作成し、私たちの運営および私たちの製品開発および計画における将来の商業化努力を支援するための追加のコストを生成すること、および上記の任意の遅延または問題に遭遇したこと.
私たちの将来の資本需要は予測が難しく、多くの要素に依存しています
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• |
私たちが内部研究をすることによって、または他の候補製品または技術を買収または許可することによって追求される未来の候補製品の数量および特徴 |
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• |
臨床前研究と臨床試験を含む、著者らの未来の任意の候補製品の範囲、進捗、結果とコストを独立して研究と開発する |
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• |
私たちの既存の協力は引き続き私たちに手厚いマイルストーンの支払いをもたらし、最終的に私たちが未来に承認した製品に印税を発生させるかどうか |
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• |
私たちが独立して開発した任意の未来の候補製品が規制承認されるまでの時間と関連するコスト |
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• |
私たちの製品買収と許可協定によると、潜在的なマイルストーンの支払いと特許権使用料の時間と金額 |
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• |
製品が商業化される前のビジネス前期活動のコストと、私たちが自主的に開発して販売を許可された未来の製品を商業化するコスト |
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• |
私たちの未来の候補製品や製品を作るコストは |
-22-
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• |
私たちは、既存の協力を維持し、新しい協力、許可または他の手配、およびそのような合意の財務条項を確立する能力を維持する |
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• |
特許の準備、提出、起訴、維持、弁護および執行に関連する費用は、訴訟費用および訴訟結果を含む |
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• |
私たちの未来の製品の販売時間、領収書と販売金額や印税(あれば)です。 |
我々の研究と開発計画およびプロジェクトの進展に関する時間予想によると、本報告日までに、私たちの既存の現金と現金等価物および有価証券は、少なくとも今後12ヶ月の運営費用と資本支出需要に資金を提供できるようになると予想される。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは予想よりも早く私たちの資本資源を使用することができる。また，臨床試験で候補薬物を試験する過程はコストが高く，これらの試験の進展時間は依然として不確定である。また、インフレは私たちの労働コストと研究開発費を増加させ、資本資源の使用に影響を与える可能性がある。私たちの長期資金需要には、以下に説明する契約約束を含む運営、資本、および製造支出が含まれるだろう。我々の候補製品の開発と商業化に関連する固有のリスクと不確実性のため、長期的に期待されている臨床前研究と臨床試験に関連する資本流出と運営支出を見積もることができない。
キャッシュフロー
次の表に2022年3月31日と2021年3月31日までの3ヶ月間のキャッシュフローの概要(単位：千)を示す
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3月31日までの3ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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経営活動のための現金純額 |
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$ |
(18,428 |
) |
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$ |
(20,708 |
) |
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投資活動のための現金純額 |
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(48,888 |
) |
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(55,104 |
) |
|
融資活動が提供する現金純額 |
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7,876 |
|
|
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118,721 |
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経営活動
2022年3月31日までの3カ月間、経営活動に用いられた純現金総額は1840万ドルだったが、2021年同期は2070万ドルだった業務活動に使われる現金が減少した主な原因は710万ドルの記念碑的収入Neurocrine Bioscionsと合意しました2022年3月31日までの3ヶ月間、営業資産と負債の変化は、部分的に相殺されたより高い研究開発と2022年3月31日までの3カ月間の一般·行政費用は2021年同期と比較した。
投資活動
2022年3月31日までの3カ月間、投資活動に用いられた純現金総額は4890万ドルだったが、2021年同期は5510万ドルだった投資活動で使用される現金の変化は，主に償還後の有価証券購入量の減少によるものである。
融資活動
2022年3月31日までの3カ月間、融資活動が提供した純現金総額は790万ドルだったが、2021年同期は1億187億ドルだった。融資活動が提供する現金減少の主な原因は、普通株の発行と事前資金権証の純収益の減少である。
契約義務と約束
2021年12月31日現在，我々の将来の重大な契約義務は，2022年3月1日に米国証券取引委員会とカナダ証券委員会に提出されたForm 10−K年度報告で報告されている。
2022年3月31日現在，従来Form 10−K年度報告で開示されていた契約承諾と比較して実質的な変化はなかった
表外手配
私たちは表外融資活動をしていません。私たちは可変利益エンティティと呼ばれるエンティティには何の権益もありません。これらのエンティティは特殊な目的実体と他の構造的金融エンティティを含む。
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流通株データ
As of May 6, 2022, 私たちは53，105，718株の普通株を発行し、53，105，718株の発行された、発行された、発行された前融資権証を発行して、2，775，996株の普通株を追加購入することができ、発行された株式オプションは7，038，375株の普通株を追加購入することができ、発行された株式証明書は40，000株の普通株を追加購入することができる。
プロジェクト3.市場リスクに関する定量的·定性的開示
外貨リスク
2022年3月31日現在、我々はドル建ての現金と現金等価物と有価証券5.135億ドルを持っており、カナダドル建ての現金と現金等価物は3050万カナダドルである。
私たちはドル以外の通貨での取引、特にカナダドルでの取引を行っているので、外貨為替リスクの影響をある程度受けています。私たちはまたカナダドル建ての現金と現金等価物、売掛金、売掛金を持っています。
外貨為替レートの変化は私たちに大きな外貨収益や損失をもたらすことができる。私たちは現在、私たちのリスクの開放をヘッジしないため、保有カナダドルの将来収益や損失のリスクを負担している。カナダドルに対するドルの相対的な価値がすぐに上昇したり10%下がったりすることが私たちの経営業績に実質的な影響を与えるとは思いません。
金利感度
2022年3月31日現在、私たちは5億379億ドルの現金と現金等価物および有価証券を持っている。私たちの金利敏感性は主に私たちの現金と現金等価物と有価証券に起因する。金利の不利な変化は100ベーシスポイントまたは1%で、2022年3月31日現在の有価証券の公正価値を約310万ドル減少させる。私たちは取引や投機目的のために投資するのではなく、派生金融商品を使用して金利リスクを管理していない。
インフレリスク
インフレは一般的に私たちの労働コストと研究開発費を増加させることで私たちに影響を及ぼすだろう。私たちは最近運営費の増加を経験していますが、これは最近のインフレ上昇によるものと考えられますが、インフレが私たちの業務、財務状況、あるいは2021年3月31日までの3ヶ月間の運営結果に実質的な影響を与えているとは思いません。
項目4.制御とプログラム
(A)開示制御およびプログラムの評価。我々の経営陣は、最高経営責任者及び最高財務官の参加の下、本四半期報告までの期間終了時の開示制御及び手順(1934年証券取引法下の規則13 a−15(E)及び15 d−15(E)で定義されるような)を評価した。この評価に基づき、私たちのCEOと財務責任者は、本四半期の報告に関連する期間が終了するまで、私たちの開示制御とプログラムは設計と実行に有効であり、合理的な保証レベルにあると結論した。
(B)財務報告の内部統制の変化.2022年3月31日までの間、財務報告の内部統制に大きな影響を与えたり、合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化はありません。
内部統制の有効性の内在的限界。
いかなる財務報告内部制御制度の有効性は、私たちの内部制御制度を含めて、内在的に制限されており、設計、実施、運営と制御とプログラムを評価する時に判断力を行使し、不正行為を完全に除去できないことを含む。したがって、どのような財務報告書の内部統制制度も、私たちの制度を含めて、設計と運営がどんなに良くても、絶対的な保証ではなく、合理的な保証しか提供できない。また，将来的に任意の有効性評価を行う予測は，条件の変化により制御不足のリスクが生じたり，政策やプログラムの遵守度が悪化したりする可能性がある.私たちは私たちの業務の必要性や適切な内部統制の監視とアップグレードを継続するつもりですが、これらの改善が財務報告に対する効果的な内部統制を提供するのに十分であることは保証できません。
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第2部：その他の情報
項目1.法的訴訟
私たちは時々法的手続きに巻き込まれたり、私たちの正常な業務過程でクレームを受けるかもしれない。当社は現在、いかなる法的手続きにも関与していませんが、当社の経営陣は、当社に不利であると判断すれば、当社の業務、財務状況、経営業績またはキャッシュフローに重大な悪影響を及ぼすことが合理的に予想されると考えています。結果にかかわらず，弁護や和解コスト，管理資源分流などにより，訴訟は我々に悪影響を与える可能性がある。
第1 A項。リスク要因
本報告に含まれる他の情報に加えて、本報告書の“財務状況および経営結果の検討および分析”というタイトルの部分、および私たちの財務諸表および関連付記を含むリスク要因をよく考慮しなければなりません。以下のリスク要因に記載されている任意の事件および本報告書の他の場所に記載されているリスクが発生した場合、我々の業務、経営業績、および財務状況は深刻な損害を受ける可能性がある。Form 10-Qに関するこの報告書はまた、リスクと不確実性に関する前向きな陳述を含む。本報告の以下および他の部分に説明される要因のため、我々の実際の結果は、前向き陳述で予想される結果とは大きく異なる可能性がある。我々のリスク要因は，本報告の日までにこのような状況が存在しないことを保証しているわけではなく，このようなリスクや状況がすべてまたは部分的に発生していないと肯定的に解釈されるべきでもない。
私たちの財務状況と資本要求に関連するリスク
設立以来、私たちは大きな被害を受けており、予測可能な未来には、引き続き大きな被害を受けると予想されています。
私たちは予測可能な未来に持続的な収益性がないと予想する。2022年3月31日までの3ヶ月間、私たちは1，970万ドルの純損失を出して、2022年3月31日までの累計損失は3.77億ドルです。これは私たちの研究開発計画に関する費用とGです普通と私たちの運営に関連した行政コスト
私たちは大部分の財務資源を研究開発に投入して、私たちの臨床と臨床前開発活動を含む。これまで、私たちは主に株式証券の売却、ライセンシーと協力者から資金および債務融資を得ることで、私たちの業務に資金を提供してきました。私たちは製品販売から何の収入も得ていません。候補製品は私たちに任意の収入を提供するために大量の追加投資が必要になります。
私たちは予測可能な未来に巨額の費用が発生し、運営損失が増加すると予想している
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私たちの研究と臨床前と臨床開発を続けて候補品を開発します |
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現在と未来の候補製品の臨床試験範囲を拡大します |
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創始者私たちの候補製品のための追加の臨床前、臨床、または他の研究を行う |
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生産メーカー、サプライヤーを変更或いは増加し、臨床試験と商業化用薬品供給と薬品を生産する |
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私たちが臨床試験に成功した候補製品のために規制とマーケティングの承認を求める |
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他の候補製品の識別と検証を求めます |
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他の候補製品や技術を買収したり許可したり |
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第1の注文製薬会社および他の第三者への支払いを含むが、これらに限定されない、我々の許可または他の合意に従ってマイルストーン支払いまたは他の支払いを行う |
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知的財産権の組み合わせを維持し、保護し、拡大する |
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販売、マーケティング、流通インフラを構築し、上場承認を得る可能性のある任意の製品を商業化する |
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創立インフラを増加させ、私たちの運営、製品開発、計画における将来の商業化努力を支援するための追加コストを生成します |
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どんな遅延に遭遇したり、上記の任意の問題に遭遇したりします。 |
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様々な理由で、私たちの支出は予想を超える可能性があり、もしアメリカ食品と薬物管理局(FDA)、ヨーロッパ薬品管理局(European Medicines Agency)、EMA、カナダ衛生部或いは他の国内外の監督機関が現在予想されている基礎の上で臨床と他の研究を行うことを要求すれば、承認後の承諾を含む。私たちの以前の損失は、予想された未来の損失に加えて、すでに私たちの株主権益に悪影響を与え続けるだろう。
私たちは製品販売からいかなる特許使用料や他の収入も発生せず、米国で公認された会計原則に基づいて利益を得ることは決してないかもしれない。
私たちがアメリカで公認されている会計基準に基づいて相当な収入を創出し、利益を達成する能力は、私たち単独または戦略パートナーと私たちの候補製品の開発を成功させ、必要な規制承認を得る能力にかかっています。設立以来、私たちのほとんどの収入は私たちの協力と許可協定に関連した前払いとマイルストーン支払いから来ている。このような合意の収入は私たちまたは私たちのパートナーが私たちの候補製品を成功的に開発することにかかっている。私たちは製品販売から特許使用料や他の収入を得ることもなく、予測可能な将来(あれば)に製品販売から収入を得ることもない。もし私たちの候補製品が臨床試験で失敗したり、規制部門の承認を得なかったりすれば、あるいは私たちの未来のどの製品も、一旦承認されれば、市場承認や十分な市場シェアを得ることができなければ、私たちは決して利益を上げないかもしれない。私たちが未来に製品販売から収入を得る能力は、私たちと私たちの協力者の以下の成功に大きくかかっています
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私たちの候補製品の研究、臨床前、臨床開発を完成させる |
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臨床試験を終えた候補製品のために規制とマーケティングの承認を求めています |
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規制やマーケティングの承認を得た製品を商業化するか、協力者と協力するか、販売、マーケティング、流通インフラを構築することで独立して発売する |
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私たちが参加する可能性のある任意の協力、許可、または他の手配で有利な条件を交渉する |
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獲得する．市場の規制と市場の承認を得た製品に対する市場の受容度は |
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競争的な技術や市場の発展に対応しています |
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十分なものを提供するために第三者と供給·製造関係を確立·維持する金額臨床開発および将来の承認された製品の市場需要を支援するための製品およびサービス |
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発展中私たちが将来承認する任意の製品に適用される、持続可能で拡張可能で反復可能で譲渡可能な製造プロセス |
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特許、商業秘密、およびノウハウを含む、私たちの知的財産権の組み合わせを維持、保護、拡大、実行します |
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必要に応じてより多くの内部システムとインフラを実施する； |
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人材を引きつけ、採用し、引き留める。 |
私たちの将来の収入の範囲はまた、私たちの候補製品が承認された任意の市場の規模、および保険範囲の利用可能性、および第三者支払者の将来の製品に対する獲得可能かつ清算金額に依存するだろう。もし私たちが利益を達成し、このような状態を維持するために十分な収入を達成できなければ、私たちの財務状況と経営業績はマイナスの影響を受け、私たちの普通株の市場価格は不利な影響を受ける可能性がある。
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私たちは追加的な資金を調達する必要があるかもしれないが、根本的になければ、これらの資金は受け入れ可能な条件で提供できないかもしれない。必要な時にこの必要な資金を得ることができなければ、私たちは私たちの製品開発努力や他の業務を延期、制限、または中止させられるかもしれません。
設立以来、私たちの資源の大部分を私たちの臨床前と臨床候補製品の発見と開発に使用してきました。予測可能な未来に、私たちは引き続き大量の資源を投入する予定です。これらの支出には、研究開発、可能なマイルストーン支払い、および第三者に支払われる特許権使用料、候補製品の製造および販売許可製品の製造、臨床試験および臨床試験の実施、規制部門の承認および維持、および後に販売が承認された任意の製品の商業化に関連するコストが含まれる。2022年3月31日までの3ヶ月間に、研究開発に関連するコスト1，940万ドルが発生し、これには私たちの協力者が私たちの候補製品を開発することによるコストは含まれていません。
私たちの現在の現金および現金等価物および有価証券は、私たちの任意の候補製品の臨床開発を完成させるのに十分ではないと予想され、規制部門の承認を得た候補製品の商業化に備えている。したがって、私たちは私たちの臨床開発と潜在的な商業化活動を継続するために多くの追加資本が必要かもしれない。私たちの未来の資本需要は多くの要素に依存していますが、これらに限定されません
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私たちが内部研究をすることによって、または他の候補製品または技術を買収または許可することによって追求される未来の候補製品の数量および特徴 |
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臨床前研究と臨床試験を含む、著者らの未来の任意の候補製品の範囲、進捗、結果とコストを独立して研究と開発する |
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私たちの既存の協力は大量の記念碑的な支払いを生み出し、最終的に未来の印税を生み出しました承認された製品を提供してくれます |
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私たちの未来のために開発された任意の候補製品が規制の承認を受ける時間と関連するコスト独立している; |
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私たちの製品買収と許可協定によると、潜在的なマイルストーンの支払いと特許権使用料の時間と金額 |
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製品の商業化前の商業活動のコストと、私たちが自主的に開発して販売を許可された未来の製品の商業化コスト |
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それは..私たちの未来の候補製品や製品を作るコストは |
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私たちは、既存の協力を維持し、新しい協力、許可または他の手配、およびそのような合意の財務条項を確立する能力を維持する |
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特許の準備、提出、起訴、維持、弁護および執行に関連する費用は、訴訟費用および訴訟結果を含む |
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私たちの未来の製品(あれば)の販売時間、領収書、販売金額、あるいは印税です。 |
私たちの候補製品の研究と開発に必要な実際の資金、あるいは将来のどんな結果製品の商業化に必要な資金を見積もることはできません。
我々の研究と開発計画およびプロジェクトの進展に関する時間予想によると、本報告日までに、私たちの既存の現金と現金等価物および有価証券は、少なくとも今後12ヶ月の運営費用と資本支出需要に資金を提供できるようになると予想される。
私たちの現在知られていない多くの要素のために、私たちの運営計画は変化する可能性があり、私たちは計画よりも早く追加資金を求める必要があるかもしれません。公共またはプライベート株式または債務融資、政府または他の第三者資金、マーケティングおよび流通手配、ならびに他の協力、戦略連合と許可手配、またはこれらの方法の組み合わせによって。将来の資金調達は追加的な挑戦をもたらすかもしれないし、未来には十分な金額や私たちが受け入れられる条項が得られないかもしれない(もしあれば)。
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私たちは、特定の候補製品または適応を追求するために限られたリソースを割り当てる可能性があり、より利益的またはより成功する可能性の高い他の候補製品または適応を利用することができない。
私たちの財務と管理資源が限られているので、私たちは限られた数の研究プロジェクトと候補製品に集中している。したがって、私たちは、他の候補製品を探す機会を放棄または延期するか、または後により大きな商業的潜在力を有することが証明された他の指標を探す機会を放棄または延期するかもしれない。私たちの資源分配決定は私たちが実行可能な商業薬や利益のある市場機会を利用できないかもしれない。私たちの現在と未来の研究開発計画と特定の適応候補製品への支出はいかなる商業的に実行可能な薬物も発生しないかもしれない。もし私たちが特定の候補製品の商業的潜在力や目標市場を正確に評価しなければ、私たちは独占開発権と商業化権利を保留することが私たちにより有利な場合、協力、許可、または他の配置を通じてその候補製品に貴重な権利を放棄するかもしれない。
追加資本の調達は、私たちの既存の株主を希釈し、私たちの運営を制限したり、私たちの技術や候補製品に対する権利を放棄することを要求するかもしれません
私たちが達成した任意の融資計画の条項は、私たちの株主の持株や権利に悪影響を及ぼす可能性があり、私たちが追加証券(株式または債務を問わず)、またはそのような証券を発行する可能性は、私たちの普通株の市場価格の下落を招く可能性がある。追加的な株式や転換可能な証券の売却はまた私たちのすべての株主の権利を希釈するだろう。例えば、2021年3月には、引受業者が追加株式を購入する選択権を十分に行使する際に売却された株式810，810株と、1，081，081株の普通株を購入する予備融資権証とを含む5，135，135株の普通株式の引受公開を完了した。普通株の公開発行価格は1株18.5ドル、予融資権証の発行価格は1株予約権証18.4999ドル、引受割引、手数料、発売費用を差し引いた収益は1.079億ドルである。2021年9月、私たちはNeurocrine Biosciencesとの協力合意条項に基づいて、Neurocrine Biosciencesに275，337株の普通株を発行し、総購入価格は550万ドルであった。2021年10月、私たちは10，000，000株普通株の包売公開発行を完了し、引受業者が超過配給選択権を全面的に行使した時に販売された1，525，423株普通株を含み、公開発行価格は1株普通株29.5ドル、および1株事前資本金権証29.4999ドルで1，694，915株普通株を購入した予備金権証を含み、1株当たりの資本金権証の使用価格は0.0001ドルであった。公募株は2021年10月8日に完成し、引受割引、手数料、発売費用を差し引いて3億239億ドルの収益を得た。2022年1月にNeurocrine Biosciencesとの協力協定条項に基づいて258を発表しました, 986株の普通株はNeurocrine Biosciencesに売却され、総購入価格は825万ドルであった。さらに、私たちは2020年8月にJefferies LLCとStifel、Nicolaus&Company、InCorporationまたはStifelと2022年3月に改正された“市場別”株式発行販売協定を締結し、この合意に基づいて、私たちは時々私たちの普通株を売ることができる。2021年1月、合計73.3万株の普通株を売却し、手数料と2020年8月6日に米国証券取引委員会に提出された目論見書に基づいて補充または2020年8月のATMの取引費用を補充する。2022年3月1日または2022年3月に米国証券取引委員会に提出された新株説明書の補編によると、2020年8月のATMの代わりに、毛収入2.5億ドルの普通株を時々販売する可能性がある。AS2022年3月31日現在、普通株は2022年3月のATMによる販売はありません.
歴史的に、私たちはまた債務を通じて私たちの運営に資金を提供する。将来発生するいかなる債務も固定支払義務の増加を招き、制限的な契約を強制的に実施する可能性がある。このような条約には、私たちが追加債務を発生させる能力の制限、私たちが知的財産権を獲得し、販売する能力の制限、および私たちが業務を展開する能力に悪影響を及ぼす可能性のある他の運営制限が含まれている可能性がある。私たちはまた、他の方法ではなく、パートナーとの手配または他の方法でより早い段階で資金を求めることを要求される可能性があり、それによって、私たちはいくつかの候補製品の権利または他の不利な条項を失うことになり、いずれも私たちの業務、経営業績、および見通しに大きな悪影響を及ぼす可能性がある。また、いかなる追加的な拠出努力も、私たちの管理職の彼らの日常活動に対する関心を移す可能性があり、これは私たちの候補製品を開発し、商業化する能力に悪影響を及ぼすかもしれない
私たちは為替変動に関連するリスクの影響を受けており、これらのリスクは私たちの運営結果に影響を及ぼす可能性がある。
2022年3月31日まで、私たちは約5%の現金と現金等価物と有価証券をカナダドルで価格を計算します。私たちのカナダでの業務はカナダドルで計算された巨額の費用を発生させた。私たちは現在私たちのカナダリング支出のために外貨ヘッジ手配を行っていません。そのため、外貨変動は私たちの収益に不利な影響を与える可能性があります。しかし、将来、為替レートのリッジ活動に従事して、為替レート変動の影響を軽減するために努力するかもしれません。私たちが施行したどんなヘッジ技術も効果がないかもしれない。もし私たちのヘッジ活動が有効でなければ、通貨レートの変化は私たちの普通株の市場価格にもっと大きな影響を与えるかもしれない。
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私たちは従来、債務融資を含む多様な資金源を通じて私たちの現金需要に資金を提供してきました。債務融資スケジュールは、私たちの業務や融資活動を制限する可能性のある運営や財務契約を含むことができます。
私たちは以前から協力協定、株式、そして債務融資を通じて私たちの現金需要を満たしてきた。債務融資は私たちのほとんどの資産の保証権益を必要とするかもしれないし、私たちの能力を制限するかもしれない
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私たちの任意の業務資産または財産を売却、譲渡、または他の方法で処分しますが、限られた例外は除外します |
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私たちの業務を実質的に変えました |
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取引を行うことで、私たちの普通株の投票統制権が大きく変化した |
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私たちの組織構造を変えることができます |
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他のエンティティとの合併、合併、または他のエンティティの買収； |
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追加の債務を発生させたり、私たちの資産に負担をかけたりする |
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配当金(私たちの普通株のみで支払われた配当を除く)を支払うか、または私たちの普通株を割り当て、場合によっては、私たちの普通株を買い戻す |
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私たちの付属会社と何らかの取引をしています |
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従属債務を返済する |
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製造するいくつかの投資です |
私たちは現在実質的な債務融資計画のどちらでもありませんが、私たちは将来このような債務融資計画を考慮するかもしれません。私たちが将来求めているどのような債務融資も、私たちの運営融資、商業活動に従事したり、私たちのビジネス戦略を拡大したり、全面的に推進したりする能力を制限する可能性があります。
私たちのビジネスや産業に関するリスクは
私たちと私たちの協力者は私たちの候補製品市場で激しい競争に直面しており、これは他の人たちが私たちの前に製品を発見、開発したり、商業化したり、あるいは私たちまたは私たちの協力者よりもこれに成功する可能性がある。
生物技術と製薬業界の特徴は技術進歩が迅速で、競争が激しく、そして独自製品を高度に重視していることである。著者らは薬物発見と製品開発において、主要な製薬、専門製薬と生物技術会社、学術機関、政府機関及び公共と民間研究機関を含む多くの異なる方法と源からの潜在的な競争に直面している。私たちまたは私たちの協力者が開発と商業化に成功した任意の候補製品は、既存製品および将来発売される可能性のある任意の新製品と競争するだろう。
私たちのすべての候補製品が承認された場合、その成功に影響を与える重要な競争要素は、それらの治療効果、安全性および/または耐性、管理の利便性および簡易性、価格、代替製品の潜在的優位性、後発薬競争レベル、および政府および他の第三者支払者が保険および十分な補償を提供するかどうかである可能性がある。
私たちまたは私たちの協力者と比較して、私たちは競争しているか、あるいは将来競争する可能性のある多くの会社は、研究開発、製造、臨床前テスト、臨床試験を行い、監督管理許可とマーケティング承認を得た製品について、より多くの財務資源と専門知識を持っている。製薬とバイオテクノロジー産業の合併と買収は、私たちの数の少ない競争相手により多くの資源を集中させる可能性がある。規模が小さいか早い段階にある会社も重要な競争相手であることが証明される可能性があり、特に大手·成熟会社との協力により手配されている。
もし私たちの競争相手が私たちが開発する可能性のある任意の製品よりも安全で、より効果的で、副作用が少なく、より便利で、より安価な製品や療法を開発し、商業化すれば、私たちのビジネス機会は減少または消失するかもしれない。私たちの競争相手も私たちよりも早くFDA、EMA、カナダ保健省、または他の規制機関からその製品の承認を得ることができ、これは私たちの競争相手が市場に入る前に強力な市場地位を確立することができるかもしれない。また、私たちの競争能力は、保険会社や他の第三者支払者による決定の影響を受ける可能性があります。
もし私たちがこれらの分野で1つ以上の競争相手と効果的に競争できなければ、私たちの業務は増加せず、私たちの財務状況、経営業績、私たちの普通株の市場価格は影響を受けるかもしれない。
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例えば、私たちの複数の独自または協力製品がてんかん治療のために承認された場合、それらは互いに競争し、他の抗てんかん薬やASMと競合する可能性が予想される。現在規定されているASMはブルバシタン、カンナビノール、カルバマゼピン、メトロニセピン、クロロニセピン、クロロベンザタン、エチミアミン、フェンフルラミン、ガバブジン、ガーナサロン、ラモトリアミン、レボエチルシタン、オカルバゼピン、パラパタン、フェニトイントピラメート、バルプロ酸塩およびアザニサミドそれは.FDAは、KCNQ 2発育およびてんかん脳症(またはKCNQ 2-Deeと呼ばれる)またはSCN 8 A発育およびてんかん脳症(またはSCN 8 A-Deeと呼ばれる)に特化した任意の医薬製品を承認していない。臨床開発中の他のASMはAngelini Pharma、Bioaven製薬ホールディングスが開発している製品を含む私たちの製品と競争する可能性があります., Cerevel治療ホールディングス衛材会社イリム治療会社Epygenix治療会社は H.Lundbeck A/SJanssen製薬、Jazz製薬、Longboard製薬、Marinus製薬、Neurocrine Biosciences大塚薬業株式会社Praxis Precision Medicines，Inc.，QurAlis Corporation，SK Life Science Inc.，Stoke Treateutics Inc.，Supernus製薬会社, 武田製薬株式会社、テッサ遺伝子療法会社とUCB、Inc.
私たちは発売された特許製品もなく、第二段階の臨床試験後の臨床開発も完了しておらず、将来の候補製品の開発と任意の結果製品を独立して商業化する能力を評価することは困難である。
ある会社として，我々は以前3期臨床試験や小児科適応臨床試験を完成した経験がなく，関連する法規要求や製品商業化の経験もなかった。私たちはまだ第2段階の後に独立して繰り返し臨床開発を行い、重要な臨床試験を行い、監督部門の許可を得て、商業規模の薬物製品を生産したり、第三者代表を手配して、治療製品を商業化したりする能力があることを証明していない。もし私たちのビジネス戦略を実行し、候補製品を開発し、独立して商業化するなら、私たちはこれらの能力を育成する必要があるだろう。私たちが開発した独立プロジェクトの業務計画を実行するためには、成功する必要があります
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後期候補製品のための臨床開発と製造計画を実行します |
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製品の商業化を求める各管轄区域で必要な規制承認を得る |
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適切な商業化前の能力および商業販売、流通、マーケティング能力を確立し、維持する |
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私たちの未来の製品に対する市場の受け入れを得ることができれば |
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臨床試験、規制承認、商業化活動によりコストと費用が増加した場合、私たちの支出を管理する。 |
もし私たちがこれらの目標を成功的に達成できなければ、私たちは未来の候補製品を独立して開発し、商業化することができず、そうする潜在的な優位性を実現できないかもしれない。
XEN 496とXEN 1101以外に候補製品を発見、獲得、または許可することができない場合、ビジネスを拡張し、戦略目標を達成する能力が影響を受ける可能性があります。
我々は、我々の内部研究から、または他の製品または技術を買収または許可することによって、候補製品を決定する製品開発チャネルを構築している。これまで、私たちの内部発見作業は、Neurocrine Biosciencesに許可されたXEN 901、現在NBI-921352と呼ばれているFlexion Treateutics，Inc.，または2021年11月にPacira BioSciences，Inc.によって買収されたFlexion、その候補製品FX 301のためのFX 301、現在ではPCRX 301のXEN 402と呼ばれるFlexionを含む複数の候補開発製品を生成してきた。私たちの内部発見作業と潜在的買収が可能かもしれない機会の評価には、可能な候補製品が見つかったかどうかにかかわらず、大量の技術、財務、人的資源が必要だ。
我々の内部研究から、あるいは他の候補製品や技術を買収または許可することによって、臨床開発および商業化に適したより多くの候補製品を決定することができなければ、将来的に製品収入を得ることができない可能性があり、これは私たちの財務状況に大きな損害を与え、私たちの普通株の市場価格に悪影響を及ぼす可能性がある。
もし私たちが高級管理者とキーパーソンを引き付けることができなければ、私たちは私たちの候補製品の開発に成功できないかもしれません。私たちの協力協定で規定された義務を履行することができず、私たちの臨床試験を行うことができず、私たちの候補製品を商業化することもできません。
私たちの成功部分は私たちが引き続き高い素質の管理、臨床と科学者を吸引、維持と激励する能力にかかっている。
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バイオテクノロジーと製薬分野の合格人材に対する競争が非常に激しいため、私たちは合格従業員を誘致し、維持する困難に直面するかもしれない。私たちは私たちの上級管理職、特にイアン·モティマーさん、私たちの総裁さんとCEO、そして他の従業員に高度に依存している。もし私たちの1人以上の上級管理職のメンバーがサービスを失ったら、私たちの候補製品の開発成功を大幅に遅延させる可能性があります。
また、臨床開発活動を拡大し、ビジネス能力を発展させる際には、独立した商業化努力を支援する販売インフラを含むより多くの人員を募集する必要があります。多くの製薬会社とバイオテクノロジー会社が似たようなスキルを持つ人を争っているため、受け入れ可能な条件で人材を引き付けることができないかもしれない。役員や重要な従業員を募集したり失うことができないサービスは、私たちの研究、開発、商業化目標の進展を阻害する可能性があります。
私たちの従業員、協力者、その他の人員は規制基準と要求を守らないこと、およびインサイダー取引を含む不当な行為または他の不適切な活動に従事する可能性がある。
私たちは、従業員、協力者、サプライヤー、主要な調査者、コンサルタント、ビジネスパートナーの詐欺または他の不適切な行為のリスクに直面している。これらの当事者の不正行為は、FDA、EMA、カナダ衛生部、および他の規制機関の規定を故意に遵守せず、FDA、EMA、カナダ衛生部および他の規制機関に正確な情報を提供すること、米国および海外のデータプライバシー、データ保護および安全、ならびに医療詐欺および乱用法律法規を遵守し、財務情報またはデータを正確に報告すること、または不正な活動を開示することを含む可能性がある。特に、医療業界の販売、マーケティング、商業配置は、詐欺、不正行為、リベート、自己取引、その他の乱用行為を防止するための広範な法律法規によって制約されている。また、データプライバシーとセキュリティに関する法律には、2009年の“健康情報技術経済·臨床健康促進法案”(HITECH)、“一般データ保護条例(EU)2016/679またはGDPR”、カナダ連邦“個人情報保護·電子文書法案”(PIPEDA)、他の司法管区の同様の法律で改正された米国連邦“健康保険携帯性·責任法案”(HIPAA)、その他の管轄区域の同様の法律が含まれており、プライバシー保護、使用、安全、安全を規定している。遺伝物質などの個人識別可能な健康情報または他の個人情報を保護および送信して、まれまたは極端な表現型の患者を識別するために、または臨床試験として決定された患者を識別するために、我々の直接患者向けネットワーク募集方法によって得られる情報。
様々な法律法規は、広範な定価、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、顧客インセンティブ計画、およびその他の業務スケジュールを制限または禁止する可能性があります。いかなる不正行為も臨床試験過程で得られた情報を不当に使用する可能性があり、これは規制制裁を招き、著者らの名声に深刻な損害を与える可能性がある。私たちは、私たちすべての従業員、高級管理者、役員、代理人、および代表(コンサルタントを含む)に適した行動基準を採択しましたが、常に不正行為を識別し、阻止することができるわけではありません。私たちが不正行為を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクや損失を効果的に制御できないか、または政府の調査または他の行動またはクレーム、要求または訴訟から私たちを保護することができない可能性があります。これらの訴訟は、実際にまたはこれらの法律および法規を遵守できないと言われていることによるものです。もし私たちにこのような行動を提起し、私たちが自分自身を弁護し、有利な和解を達成すること、または他の方法で私たちの権利を維持することに成功できなかった場合、これらの行動は、巨額の罰金や他の制裁を加えること、政府の医療計画から除外されること、または私たちの業務を削減または再構築することを含む、私たちの業務に大きな影響を与えるかもしれない。さらに、このような行動を防御するには費用がかかり、時間がかかる可能性があり、大量の財政と人的資源が必要となる可能性がある。したがって、私たちが私たちに提起される可能性のあるいかなる訴訟も防ぐことに成功しても、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。
私たちはリストラと事業拡大の成功を含めて私たちの成長を管理することに困難に直面するかもしれない。
我々の業務戦略には，継続開発と，開発に成功した場合に選定された候補製品を商業化することがある.この戦略を実行するためには、規制、販売、製造、サプライチェーン、マーケティングインフラを構築し、私たちの開発能力を拡大したり、第三者と契約を結んだりして、これらの能力とインフラを提供してくれる必要があります。これを達成するためには、以前チームとして働いていなかった人員を識別、採用、統合し、競争が激しくなり、インフレが激化している市場で適切な条件で従業員を補償する必要があるだろう。私たちの業務の拡大に伴い、様々な戦略パートナー、サプライヤー、他の第三者とのより多くの関係を管理する必要があると予想されます
今後の成長は、より多くの従業員を特定、採用、維持、インセンティブ、統合を含む管理職メンバーにより多くの責任を負わせるだろう。また、私たちの経営陣は、私たちの日常活動から不比例な注意を移し、これらの成長活動を大量に管理する必要があるかもしれない。
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私たちは私たちの業務の拡張を効果的に管理できないかもしれません。これは私たちの業務の疲弊を招き、操作ミス、ビジネス機会の喪失、従業員の流失、余剰従業員の生産性の低下を招く可能性があります。私たちの予想成長は大量の資本支出を必要とし、既存およびより多くの候補製品を開発するなど、他のプロジェクトから財政資源を移転する可能性がある。もし私たちが私たちの成長を効果的に管理できなければ、私たちの支出は予想よりも増加するかもしれないし、私たちの収入を創出して成長する能力は低下するかもしれないし、私たちは私たちの業務戦略を実施できないかもしれない。私たちの将来の財務業績と私たちが候補製品を商業化し、効果的に競争する能力は、私たちが未来のどんな成長を効果的に管理する能力にある程度依存するだろう。
ネットワークセキュリティホール、システム障害、または私たちのシステムまたは請負業者またはサプライヤーのシステムのような情報セキュリティイベントが他の被害を受ける場合、私たちの業務および運営は影響を受ける可能性がある。
業務目標を達成するために、我々は、法律によって保護される可能性のある機密研究、業務計画、財務情報、知的財産権、および個人データを含む敏感なデータを処理および格納するために、内部情報技術システムおよびネットワーク、ならびに第三者およびそのサプライヤーおよび請負業者のシステムおよびネットワークに依存する。脅迫ソフトウェアまたは他のマルウェア、許可されていないアクセス、公衆衛生流行病または流行病(例えば、新冠肺炎大流行)、テロ、戦争または自然災害によるコンピュータシステム、ネットワークまたは電気通信障害により、私たちまたはパートナーの内部またはパートナーの運営が中断される可能性がある。私たちはますます私たちの技術システムに依存して私たちの業務を運営し、遠隔労働力が増加しています。私たちが業務を効率的に管理する能力は、私たちまたは私たちの第三者請負業者やサプライヤーの技術システムとデータの安全性、信頼性、十分性に依存しています。当社または当社の第三者請負業者またはサプライヤーに対する技術システム(クラウド技術を含む)の崩壊、侵入、腐敗、破壊、破壊または他の被害、および/または無許可アクセス、または紛失、廃棄、変更、アクセス阻止、開示または伝播私たちのデータ(商業秘密または他の機密情報、知的財産権、独自業務情報および個人情報を含む)、または私たちが処理または維持することを表すデータ、ならびにネットワーク釣り、ソーシャルエンジニアリング、などのネットワーク攻撃、脅迫ソフトウェアや他のマルウェア攻撃は、私たちに責任を負わせ、コストを増加させたり、私たちの業務運営に悪影響を及ぼす可能性があります。また、臨床前試験データの損失、変更、またはその他の損害, 私たちの候補製品の完成または行われている臨床試験のデータまたは他の機密情報は、私たちの規制申告と開発作業の遅延を招き、私たちのコストを著しく増加させ、私たちの業務に他の悪影響を与える可能性があります。任意の中断またはネットワークセキュリティホールまたは他のセキュリティイベントは、不適切な開示、使用、または他の方法で機密、個人または独自の情報を処理することを含む、私たちのデータ(商業秘密または他の機密情報、知的財産権、独自の業務情報および個人情報を含む)または私たちの処理または維持を表すデータの損失、廃棄、変更、アクセスの阻止、開示または伝播の阻止、破損、または許可されていないアクセスをもたらし、または、そのような任意のイベントが発生したと考えたり、信じたりすることは、クレーム、要求、訴訟の対象となる可能性がある。また、個人当事者または政府当局によって提起された他の訴訟は、責任や他の救済費用を招き、私たちの名声や市場地位を損なう可能性があり、候補製品の開発遅延を招く可能性がある。
これまで、私たちは、ネットワーク攻撃または他の情報セキュリティイベント(例えば、ネットワーク釣り、社会工学、恐喝ソフトウェアまたはマルウェア攻撃)が、私たちの業務、財務状態、または運営に実質的な影響を与えたことは経験していないが、攻撃技術がしばしば変化するため、そのような攻撃の数および複雑さの増加に伴い、私たちの業務、財務状態、または運営は将来的に悪影響を受ける可能性がある。この影響は、名声、競争、運営、または他のビジネス損害、ならびに財務コストおよび個人クレーム、要求または訴訟、および規制行動をもたらす可能性がある。さらに、機密情報にアクセスするモバイルデバイスおよび遠隔作業能力の一般的な使用は、機密情報、商業秘密、または他の知的財産権の損失をもたらす可能性があるデータセキュリティホールのリスクを増加させる。私たちと私たちのサプライヤーと請負業者の遠隔作業員の数が増加しているため、これらのリスクは増加する可能性があります。ネットワーク脅威の持続的な発展に伴い、私たちは、私たちの保護措置を修正したり強化したり、任意の情報セキュリティホールを調査して修復したりするために、多くの追加資源を必要とするかもしれません。我々はセキュリティ対策を実施しており，これまで我々のシステムにネットワークセキュリティホールが存在することは検出されておらず，重大なシステム障害も経験していないが，我々のコンピュータシステムおよび我々の第三者契約メーカー，第三者契約研究機関や他の請負業者，サプライヤー，コンサルタント，取締役，パートナーが使用する外部システムやサービスは，これらの事件の影響を受ける可能性がある.
国際業務に関連する様々なリスクは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは重大な国境を越えて国際活動をしているので、私たちは国際業務に関連するリスクに直面します
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国外では臨床試験の開始と薬品審査の維持に対する監督管理要求が異なる |
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一部の国では知的財産権の保護が減少している |
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関税、貿易障壁、規制要求の意外な変化 |
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インフレ、政治的不安定、または公開的な衝突、特に外国経済と市場を含む経済的疲弊 |
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異なる複数の支払人精算制度、政府支払人または患者自己支払い制度 |
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外国に住んだり旅行したりする従業員は税収、雇用、移民、労働法を遵守する |
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外国為替変動は、営業費用の増加と収入の減少、他の国での業務の義務を招く可能性がある |
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労働騒乱が北米よりも一般的な国では労働力の不確実性 |
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各国の制御された物質立法は異なり、特定の国の立法は、私たちの候補製品を製造および/または輸送する能力を制限、制限または遅延させるかもしれない |
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米国の“海外腐敗防止法”やイギリスの“贈収賄法”、または米国と国際輸入、輸出、再輸出規制および制裁法律および法規の違反などの潜在的または実際に国内および国際反腐敗法律に違反する可能性は、外国司法管区における業務の増加に伴い増加する可能性があり、直接または間接的に第三者を通過する可能性があり(その腐敗または他の不正行為は私たちに責任を負わせる可能性がある)、これは、臨床試験、販売、必要な許可、許可、特許登録など、政府機関や政府付属病院、大学および他の組織との相互作用に関連する可能性がある。他の規制部門の承認もあります |
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プライバシーおよびデータ保護のより厳しい制限、および臨床データおよび遺伝物質を含むデータの収集、使用および保持に関連するより重い義務は、北米以外の司法管轄区に適用される可能性がある |
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海外の原材料供給や製造能力に影響を与える事件による生産不足 |
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戦争やテロ、あるいは地震、台風、洪水、火災などの自然災害による業務中断、および地政学的行動 |
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新冠肺炎を含む公衆衛生流行病は私たちの戦略パートナー、第三者メーカー、サプライヤーと私たちが依存している他の第三者による供給とその他の影響による中断をもたらした。 |
もしこのような問題のいずれかが発生すれば、私たちの業務は実質的な損害を受けるかもしれない。
衛生流行病又は流行病は、新冠肺炎の大流行及びその他の公衆衛生危機を含み、我々の業務、財務状況及び運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
新冠肺炎疫病とその他の公共衛生危機は多くの方面で著者らの業務、財務状況と運営結果に実質的な不利な影響を与える可能性がある。例えば、私たちの原材料、薬品と薬品サプライチェーンは全世界に広がっているため、重大な妨害を受ける可能性がある。原材料、薬品或いは薬品の輸出、輸入或いは輸送に関連する制限がある可能性があり、これは私たちの業務或いは臨床試験を大幅に延期する可能性がある。
私たちのいくつかの研究と開発は、私たちが行っている第三段階XEN 496(EPIK)臨床試験を含めて世界的にも行われている。また，最近XEN 1101(X−Nova)第二段階臨床試験を開始した。以前、新冠肺炎が大流行したため、著者らの2 b期XEN 1101(X-TOE)の臨床試験の新患者の入院率は明らかに低下した。この試験の募集を完了することができるが，行われている新冠肺炎の大流行や関連変異が進行中や将来の臨床試験に悪影響を与えないことは確認できない。著者らのEPIKとX-NOVA臨床試験は新冠肺炎が流行しているにもかかわらず、著者らが臨床サイトを起動し、患者を募集する能力に依存する。
新冠肺炎変異の数量の増加に伴い、伝染性のもっと強いオミック変異と亜変異を含み、新冠肺炎感染は依然として持続的なリスクが存在し、同時に相当数の従業員に影響を与え、更に著者らの運営に著しい影響を与える可能性がある。また、もし私たちのすべての重要な供給者が影響を受けたら、もし私たちが基本設備、臨床試験薬物製品、供給或いはサービスを適時に調達できなければ、私たちの業務は影響を受ける可能性があります。
新冠肺炎疫病は公衆健康、企業運営と全体経済に対する最終的な影響は引き続き不確定性が存在する；そのため、現在著者らの財務状況、経営業績と流動性が受ける負の影響を合理的に推定することはできないが、影響は実質性である可能性がある。
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もし私たちが受動的な外国投資会社と説明されれば、私たちの普通株のアメリカ保有者は不利な税金結果を受けるかもしれない。
一般的に、任意の納税年度において、私たちの総収入の75%以上が受動的収入である場合、または資産の平均四半期価値の少なくとも50%(これは一部は私たちの普通株の市場価値によって決定され、変化する可能性がある)は、受動的な収入を生産または生成するためのものであり、米国連邦所得税目的のための受動的外国投資会社、またはPFICとして記述される。私たちの普通株の価格と私たちの総収入と総資産の構成から、2021年12月31日と2020年までの納税年度はPFICだとは思いませんが、次の数年でPFICかもしれません。我々のPFICとしての地位は毎年事実に基づいて決定されており，本課税年度や将来納税年度のPFIC地位については何の保証も提供できない。
もし私たちがどの年にもPFICなら、私たちの普通株のアメリカ保有者は不利な税金結果を受けるかもしれない。非会社アメリカ株主が私たちの普通株を売却して実現した収益は資本利益課税ではなく普通収入として課税され、私たちの普通配当金に適用される優遇税率は失われます。利息費用はまた、すべての米国保有者が達成した収益と配当の税金に追加されるだろう。アメリカの所有者は彼らの特定の状況について彼ら自身の税務顧問に相談しなければならない。
アメリカの保有者は合格した選挙基金選挙をタイムリーに行うことで、このような不利な税金結果を避けることができる。PFICの毛収入または資産テストに達する年ごとに、当選した米国の保有者は、私たちの純一般収入と純資本利益(あれば)に比例して計上することを要求される。私たちがアメリカの所有者に私たちの純一般収入と純資本利益を比例的に提供することを約束した時だけ、アメリカの所有者は合格した選挙基金選挙を行うことができる。要求に応じて、私たちは、彼らが合格した選挙基金選挙を行い、彼らの普通株の一般収益と純資本収益を報告するために、私たちのアメリカ所有者に必要な情報を提供し、私たちはPFICの毎年だと思います。アメリカの保有者は今回の選択と関連する報告をして、彼ら自身の税務顧問に相談することを要求しなければならない。
米国の保有者は時価ベースの選挙をタイムリーに行うことで不利な税収結果を軽減することもできる。一般に，PFICの毛収入や資産テストに適合する毎年，当選した米国の保有者は，その納税年度の毛収入に普通株価値の増加を計上し，その毛収入からその納税年度におけるその株の価値の減少を差し引く。我々の普通株が適格な取引所(ナスダック世界市場またはナスダックを含む)で定期的に取引されている場合にのみ、時価ベースの選択を行い、維持することが可能である。我々の普通株が定期的に合格した取引所で取引を行うかどうかは，我々の制御範囲を部分的に超えている事実に基づいた年次決定である.したがって、PFICと記述されていれば、米国の保有者は、不利な税収結果を軽減するために、時価建ての選挙を行う資格がない可能性がある。アメリカの保有者はこの選挙が可能かどうかについて自分の税務顧問に相談しなければならない。
さらに、もし私たちがPFIC(または私たちのPFIC地位が不確定)になった場合、一部のアメリカ投資家が私たちの普通株を購入することを阻止する可能性があり、これは私たちの普通株の市場価格に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは私たちの組織や運営がある管轄区に所得税を支払うかもしれないし、これは私たちの将来の収入を減らすだろう。
私たちはカナダやアメリカ以外の管轄区に所得税を納める可能性があり、もしこのような管轄区域の法律に基づいて、私たちはそこで貿易や業務を行っているとみなされたり、そこからと思われる収入を稼いだりして、免除を受ける資格がありません。私たちが納税する必要がないと思っている司法管轄区では、これらの管轄区の税務機関が1つ以上の納税年度を審査しないことを確認することはできません。税務審査は通常複雑であり、税務機関は私たちが報告した項目の処理に同意しない可能性があり、その結果、私たちの経営業績や財務状況に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
買収、合弁、あるいは他の戦略取引は私たちの業務を混乱させ、私たちの株主の株式希釈を招き、他の方法で私たちの業務を損なう可能性があります。
我々は、他の業務、製品または技術の買収、戦略連合、合弁企業、許可取引、または相補業務への投資を求めるなど、継続的に行われる様々な戦略取引を積極的に評価する。これらの取引のいずれも私たちの財務状況と経営業績に重大な影響を与える可能性があり、私たちを多くのリスクに直面させます
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このような取引は協力者やサプライヤーとの関係を中断させます |
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買収された会社に関する意外な負債 |
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買収した人員、技術、運営を既存の業務に統合することは困難である |
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肝心な従業員を引き留める |
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管理時間と重点を私たちの業務を経営することから戦略取引を行い、このような戦略連合、合弁企業、または買収統合課題を管理することに移します |
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もし私たちがこのような取引に関連する株式を発行すれば、私たちの株主を希釈します |
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私たちの費用を増やして運営や他の用途に使える現金を減らすことができます |
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買収された業務に関連するログアウトまたは減価費用がある可能性がある。 |
これらのリスクに加えて、外国買収は、異なる文化や言語を越えた業務統合に関するリスク、通貨リスク、および特定の国に関連する特定の経済、政治、規制リスクを含む独自のリスクにも関連する。
また、いかなる戦略連合、合弁企業、あるいは買収の期待利益も実現できない可能性がある。将来の買収または処分は、私たちの株式証券の潜在的希釈発行、債務、または負債または償却費用または営業権の償却をもたらす可能性があり、これらはいずれも私たちの財務状況を損なう可能性がある。将来の合弁や買収の数、時間や規模を予測することもできませんし、このような取引が私たちの経営業績に与える影響も予測できません。
私たちに製品責任訴訟を提起すれば、私たちは重大な責任を負い、私たちの現在と未来の製品の商業化を制限することを要求されるかもしれません。
私たちの候補製品の臨床テストのため、私たちは固有の製品責任リスクに直面しています。もし私たちが任意の候補製品を商業化すれば、私たちはもっと大きなリスクに直面します。例えば、私たちの任意の候補製品が、他の療法と組み合わせて開発された任意の製品を含む場合、製品テスト、製造、マーケティング、または販売中にダメージを与えたり、不適切であることが発見された場合、私たちは起訴される可能性があります。このような製品責任クレームは、製造欠陥、設計欠陥、製品固有の危険について警告、不注意、厳格な責任と保証違反の告発を含む可能性がある。クレームはまた州や省の消費者保護法によって提起されることができる。もし私たちが製品責任クレームで自分自身を弁護することに成功できなければ、私たちは重大な責任を招いたり、私たちの候補製品の商業化を制限することを要求されるかもしれません。成功的な防御であっても、多くの財政的で管理的な資源が必要だ。私たちは補償の第三者も責任を負う可能性があるということに同意する。事件がどうであっても最終的な結果がどうであろうと、賠償責任は次のようになるかもしれない
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私たちの候補製品またはそれによって生成される製品の需要が減少した |
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私たちの名声を損なう |
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臨床試験参加者の脱退 |
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関連訴訟の弁護費用 |
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経営陣の時間と資源を移転する |
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実験参加者や患者に多額の報酬を与え |
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製品のリコール、撤回またはラベル付け、マーケティング、または販売促進制限； |
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収入損失 |
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候補品を商業化することはできません |
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私たちの普通株の市場価格は下落した。 |
私たちが現在保険を受けている製品責任保険の保険金額は現在の臨床計画と比較して適切です。しかし、私たちは責任による損失から私たちを保護するために、合理的なコストあるいは十分な金額で保険範囲を維持することができないかもしれません。もし私たちが候補製品の発売許可を得たら、私たちは私たちの保険カバー範囲を拡大し、商業製品の販売を含めるつもりです；しかし、私たちは商業的に合理的な条項や十分な金額で製品責任保険を得ることができないかもしれません。薬物や治療に思わぬ悪影響を与えた集団訴訟では，多額の判決が下されることがある。成功した製品責任クレームや一連の私たちに対するクレームは、私たちの普通株の市場価格を下落させる可能性があり、もし私たちの保険範囲を超えていると判断すれば、私たちの将来の運営と業務業績に悪影響を及ぼすかもしれません。
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私たちの候補製品に対するいくつかの疾患または障害の患者は、通常、深刻な疾患と末期の疾患にあり、この2つの疾患を同時に患っている既知未知の重大な事前存在と潜在的に生命を脅かす状況です治療中，患者は我々の候補品に関連する可能性のある原因で死亡を含む有害事象を受ける可能性がある。このような事件は、怪我をした患者に大量の資金を支払うこと、遅延、負の影響、または規制部門がこれらの候補製品のマーケティングを許可または維持する機会を得るか、または私たちの商業化努力を一時停止または放棄することを要求する費用の高い訴訟に直面する可能性がある。有害事象が我々の製品に関係しているとは考えられない場合でも，この場合の調査は時間や不確実性がある可能性がある.これらの調査は、他の国/地域での規制承認プロセスを延期したり、製品候補者の獲得や維持に影響を与えたり制限したりする規制承認タイプを遅らせるための販売努力を中断する可能性がある。これらの要因により、製品責任クレームが弁護に成功しても、我々の業務、財務状況又は運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちの現在と未来のアメリカおよび他の地域での業務は、連邦および州の反リベート、詐欺と乱用、虚偽声明、透明性、医療情報プライバシーと安全、および他の医療保健法律および法規の制約を直接または間接的に適用され、これは、私たちを刑事制裁、民事処罰、契約損害、名声損害、行政負担、利益および将来の収入の減少に直面させる可能性がある。
米国や他の地域の医療提供者、医師、第三者支払者は、マーケティングの承認を得た任意の候補製品を推薦し、処方する上で主な役割を果たしている。私たちの現在の医療保健提供者との手配、および第三者支払者と顧客との将来の手配は、連邦反バックル法規や連邦虚偽請求法案、私たちが業務を展開している外国司法管轄区の同様の法律を含むが、私たちがマーケティング、販売、流通を制限する可能性があり、マーケティング、販売、流通、マーケティングの承認を得た任意の製品の業務または財務手配と関係を制約する可能性があります。また、連邦政府および私たちが業務を展開しているアメリカ各州と外国司法管轄区の透明性法律と患者プライバシー法規の制約を受ける可能性があります。私たちの運営能力に影響を与える可能性のある連邦、州、外国の医療法規は
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他の事項に加えて、個人の紹介または購入を誘導または奨励し、連邦および州医療保健計画(例えば、連邦医療保険および医療補助金のような連邦医療保険および医療補助)に従って支払うことができる任意の商品またはサービスを直接または間接的に現金または実物の形態で請求、提供、受け入れまたは提供することを禁止する連邦反バックル法規； |
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連邦虚偽請求法案を含む連邦民事および刑事虚偽請求法は、民事告発者または準訴訟の強制執行、および民事罰金法によって、連邦医療保険や医療補助のような連邦医療保健計画に関連する様々な形態の詐欺および乱用行為に対して、刑事と民事処罰、評価および排除参加を実施することができる |
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HIPAAは、他の事項に加えて、詐欺の任意の医療福祉計画および医療事項に関する虚偽陳述を行う計画に刑事責任と民事責任を適用し、“経済·臨床健康衛生情報技術法案”(HITECH)およびHIPAAとHITECHの実施条例によって改正され、義務契約条項を含む保険実体に義務を加え、これらの条項はHIPAAおよびそのそれぞれの業務パートナーおよびその下請け業者によって定義され、個人が識別可能な健康情報のプライバシー、安全、伝送を保護することに関連する |
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連邦“医師支払い陽光法案”は、CMS Open Paymentsとも呼ばれ、Medicare、Medicaidまたは児童健康保険計画(いくつかの例外を除く)で支払い可能ないくつかの薬品、装置、バイオ製品および医療用品の適用メーカーは、医師(内科医および整形外科医、歯科医師、足科医、視光師および免許を有する脊椎マッサージ師を含む)、いくつかの非医師保健専門家(例えば、医師アシスタントおよび看護師従業員など)、教育病院および医師およびその直系親族が所有する所有権または投資権益のある支払いまたはその他の価値移転を定義することを要求する。そして |
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州反リベートおよび虚偽請求法のような同様の州および外国の法律は、販売またはマーケティング手配および個人保険会社を含む非政府第三者支払者によって返済される医療項目またはサービスに関するクレームに適用可能である；州および外国の法律は、製薬会社が製薬業の自発的コンプライアンスガイドラインおよび連邦政府によって公布された関連コンプライアンスガイドラインを遵守することを要求するか、または他の方法で医療保健提供者への支払いを制限することを要求する；州および外国の法律は、医薬品メーカーに医師および他の医療保健提供者への支払いまたはマーケティング支出に関する情報を報告することを要求する；州および地方法律は、薬品販売代表登録を要求する。場合によっては、生体材料や健康情報の収集、輸出、プライバシー、使用、保護、安全に関する国と外国の法律は、多くの法律が互いに大きく異なり、異なる効果をもたらす可能性があり、契約遵守作業を複雑化させる可能性がある。 |
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第三者との業務配置が適用される医療、プライバシー、データ保護法令に適合することを確保する努力は、巨額のコストがかかる可能性があり、他の政策や措置を講じたり実施したりする必要があるかもしれません。私たちは、個人当事者のクレームおよび訴訟、ならびに政府当局のクレーム、調査および他の訴訟に直面する可能性があり、私たちの業務行為が現在または将来の詐欺および乱用または他の医療保健法律および法規に関連する現在または未来の法規、法規または判例法に関連する疑惑に適合していない可能性があり、裁判所または政府当局は、それらを遵守していないと結論する可能性があり、または、そのような任意のクレームまたは他の訴訟を必要または適切に解決する必要があると考えられるかもしれない。もし私たちの業務がこれらの法律または任意の他の私たちに適用される可能性のあるすべての政府法規に違反していることが発見された場合、私たちは損害、罰金、返却、監禁、MedicareとMedicaidのような政府医療計画への参加から除外され、誠実な監督と報告義務、そして私たちの業務を削減または再構成することを含む重大な民事、刑事、行政処罰を受ける可能性があります業務.業務それは.私たちがそれと業務を展開することを期待している任意の医師または他の提供者または実体(私たちの協力者を含む)が適用法を遵守していないことが発見された場合、政府医療計画への参加から除外されることを含む刑事、民事または行政制裁を受ける可能性があり、これは私たちの業務に実質的な影響を与える可能性もある。さらに、このような行動を防御するには費用がかかり、時間がかかる可能性があり、大量の財政と人的資源が必要となる可能性がある。したがって、私たちが私たちに提起される可能性のあるいかなる訴訟も防ぐことに成功しても、私たちの業務は損害を受ける可能性がある。
もし私たちが環境、健康、安全の法律法規を守らなければ、私たちは罰金や罰金を科されたり、コストを発生したりする可能性があり、これは私たちの業務の成功に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
我々の研究·開発活動は，潜在的有害生物材料および危険材料，化学品および通常分子や細胞生物学に用いられる様々な放射性化合物の制御使用に関する。例えば、培養に細胞を使用し、少量の放射性同位体を使用することが多い。これらの材料の使用、保存、処理、または処置による予期しない汚染または傷害のリスクを、最新の許可および訓練計画を維持することで完全に除去することはできません。汚染や傷害が発生した場合、私たちはそれによる損害に責任を負う可能性があり、どんな責任も私たちの資源範囲を超える可能性がある。私たちは現在このような材料の使用によって引き起こされたいくつかのクレームのために保険をかけている。しかし、もし私たちが合理的な費用と十分な保険範囲で私たちの保険範囲を維持できなければ、私たちの保険は出現する可能性のあるいかなる責任もカバーしないかもしれない。私たちはカナダ連邦、省と地方の法律法規の制約を受け、アメリカおよび/または外国のこれらの材料と指定廃棄物製品の使用、貯蔵、運搬と処分に関する法律法規の制約を受ける可能性がある。これらの材料の使用に関する規定を遵守することは費用がかかる可能性があり、私たちがこれらの規定を遵守しなければ、私たちの運営と収益性に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちまたは私たちが依存している第三者は、地震や他の自然災害の悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務の連続性や災害復旧計画は、深刻な災害から私たちを十分に保護できないかもしれません。
私たちの本社はカナダブリティッシュコロンビア州のバーナビーにあります。私たちは地震などの自然災害の影響を受けやすく、これらの自然災害は私たちの行動を乱すかもしれない。自然災害、停電、火災、または他の事件が発生した場合、本社の全部または大部分を使用することができなくなり、私たちのCMOの製造施設のような重要なインフラを破損したり、他の方法で運営を中断したりすることは難しいかもしれません。場合によっては、長い間私たちの業務を継続することはできません。地震や他の自然災害の保険を購入しましたが、発生する可能性のあるすべての損失を補償するのに十分な業務中断保険を購入しないかもしれません。深刻な災害や同様の事件が発生した場合、我々の既存の災害復旧および業務連続計画は十分ではない可能性がある。私たちは自然災害や地震によって多くの費用が発生する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。しかも、私たちはサンプルや他の価値のあるデータを失うかもしれない。上記のいずれの状況の発生も私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
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我々の候補製品の開発，臨床テスト，規制承認に関するリスク
FDA、EMA、カナダ衛生部と他の司法管轄区域の監督管理機関の監督管理許可過程は長く、時間がかかり、しかも本質的に予測できない。もし私たちまたは私たちの協力者が規制部門の私たちの候補製品に対する承認をタイムリーに得ることができなければ、あるいは根本的にできなければ、私たちの業務は実質的な損害を受けるだろう。
監督管理審査過程はコストが高く、FDA、EMA、カナダ衛生部或いは他の司法管轄区の他の監督管理機関が任意の製品の販売を許可するのに要する時間は不確定であり、数年かかるかもしれない。規制承認を受けるかどうかは予測不可能であり、規制当局のかなりの自由裁量を含む多くの要因に依存する。承認政策、法規或いは承認を得るために必要な臨床前と臨床前データのタイプと数量は候補製品の臨床開発過程で変化する可能性があり、そして司法管轄区域によって異なる可能性がある。そのほか、臨床前と臨床データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、臨床前研究が有望な結果と臨床試験の成功を示しても、著者らはFDA、EMA、カナダ衛生部或いは他の司法管轄区の他の監督管理機関が私たちのように結果を解釈することを保証できず、私たちが私たちの候補製品を承認に提出する前に、もっと多くの試験、製造に関連する研究或いは非臨床研究が必要かもしれない。多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験で満足できると思っているが、依然としてその製品のマーケティング許可を得られなかった。もし私たちの研究と実験結果がFDA、EMA、カナダ保健省、または他の司法管轄区域の他の規制機関を満足させてマーケティング申請を支援することができない場合、私たちの候補製品の承認は大幅に延期されるかもしれません。あるいは私たちは私たちの候補製品の潜在的な承認を支援するために追加的な試験を行うために多くの追加資源が必要かもしれません。私たちの既存の候補製品や未来の候補品もまた規制部門の承認を永遠に得られない可能性がある, たとえ私たちがそのような承認を求めるのに多くの時間と資源を費やしても。
私たちの候補製品は多くの理由で規制部門の承認を得ることができないかもしれません
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それは..FDA、EMA、カナダ保健省、または他の規制機関は、私たちまたは私たちの協力者の臨床試験の設計または実施に同意しないかもしれない |
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私たちまたは私たちの協力者は、候補製品がその提案の適応に対して安全かつ有効であることをFDA、EMA、カナダ保健省、または他の規制機関に証明できないかもしれない |
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それは..臨床試験結果はFDA、EMA、カナダ衛生部或いは他の監督機関が許可した統計的有意水準に符合しない可能性がある |
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私たちまたは私たちの協力者は候補製品の臨床的および他の利益を証明できないかもしれませんすべてに勝るその安全上の危険 |
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FDA、EMA、カナダ保健省、または他の規制機関は、臨床前研究または臨床試験データに対する私たちまたは私たちの協力者の解釈に同意しないかもしれない |
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私たちの候補製品の臨床試験から収集されたデータは、新薬申請またはNDAの提出をサポートするのに十分ではない場合があり、または他の提出または取得するアメリカや他の地域の規制承認 |
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FDA、EMA、カナダ保健省、または他の規制機関5月．私たちまたは私たちの協力者が臨床および商業供給契約を締結する第三者製造業者の製造プロセス、制御、または施設を承認できなかった |
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監督管理部門は生産、臨床場所或いは臨床サービス提供者に対する審査前検査を行い、候補製品が承認されない可能性のある誤りや漏れを発見する可能性がある |
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FDA、EMA、カナダ衛生部或いは他の監督管理機関の承認政策或いは法規は重大な変化が発生する可能性があり、私たち或いは著者らの協力者の臨床データは承認を得るのに十分ではない。 |
私たちまたは私たちの協力者が特定の製品の承認を得たとしても、規制機関は、臨床試験を含む高価な承認後に約束された表現に基づいて製品を承認することができ、またはそのラベルが製品の商業化に必要または必要なラベル宣言を含まないことを承認するかもしれない。
また食品医薬品局はEMA、カナダ保健省あるいは、臨床試験に関する他の規制部門の政策が変わる可能性があり、追加の政府法規が公布される可能性がある。例えば，EUの臨床試験に関する規制構造が最近変化している。EU臨床試験条例，あるいはCTRと呼ばれ，2014年4月に採択され，EU臨床試験指令が廃止され，2022年1月31日に施行された。CTRの実施には、EMAが欧州委員会とEU加盟国と協力して維持する新しい臨床試験ポータルとデータベースである臨床試験情報システムの実施も含まれている。CTRの目標は、EU全体で試験を行う一致ルール、一致したデータ基準および有害事象リスト、および許可状態に関する一致情報を含む。EUで行われた各臨床試験の進行と結果の情報が公開される。法規を遵守する要求の変化は追加のコストを招く可能性があり、私たちの臨床開発計画を延期し、あるいは私たちにもっと大きな責任を負わせることができます。もし私たちが既存の要求の変化に適応できない場合、あるいは新しい要求を採用したり、臨床試験を管理する政策を採用すれば、XEN 1101を含む私たちの開発計画は影響を受ける可能性があります。
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また…特定の疾患や障害のための承認された治療法を求める可能性があるため、規制部門の承認を得るためには、私たちが開発したこれらの疾患や障害を治療するための候補製品が安全かつ有効であるだけでなく、既存製品と比較する必要がある可能性があることを臨床試験で証明する必要があるかもしれません。これは、私たちの候補製品が規制部門の承認や十分な補償を得ることを困難にするかもしれません。
臨床薬物開発は長く高価な過程に関連し、不確定なスケジュールと不確定な結果を持っている。もし臨床試験が延長され、延期され、完成されていない、成功あるいは不確定であれば、私たちは私たちの業務と私たちの普通株の市場価格に実質的な損害を与えるかもしれない。しかも、私たちまたは私たちの協力者たちは私たちの候補製品をタイムリーにまたは根本的に商業化できないかもしれない。
候補製品の臨床試験は費用が高く，開発段階によってはかなりの時間を要する可能性がある。臨床試験結果は本質的に不確定であり、臨床開発過程中に随時失敗が発生する可能性があり、そして著者らの業務と著者らの普通株の市場価格に実質的な影響を与える可能性がある。
臨床試験は様々な原因で一時停止或いは延期することができ、以下の方面と関連する原因を含む
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受け入れられない安全リスクが発生した研究参加者の副作用または有害事象 |
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何もできない予期されるCROおよび臨床試験場所と合意するか、またはそのような合意に違反する |
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CROまたは調査者のような第三者請負業者は、良好な臨床実践またはGCPを含む規制要件を遵守できなかった |
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遅延されたか、または規制機関または機関審査委員会の必要な承認を得られなかったか、スタート試験地点での臨床試験、または臨床試験開始後の一時停止または終了が予想される |
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臨床を開始するために必要なデータを生成するために、追加の臨床前研究の進行と完成が要求される発展する候補製品の持続的な臨床開発または機密協定の提出をサポートするか |
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何もできない特に孤児の病気や障害について解決するのに十分な患者を募集します |
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容易ではない患者に試験を完成させる時、試験方案を遵守し、或いは戻って治療後のフォローアップを行う |
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臨床.臨床試験シナリオから外れたり、試験を終了したサイト； |
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薬品の貯蔵、安定、流通に関する問題を研究した |
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我々の新しい臨床試験場所を増やすことはできません |
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我々の海外原材料の供給や製造能力に影響を与えるいかなる事件によるサプライチェーン問題を含む、我々の臨床前研究および臨床試験を完成させるのに十分な医薬物質または医薬製品を製造または第三者から得ることができない |
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予見できない人為的または自然災害または公衆衛生大流行または流行病または他の業務中断による中断、新冠肺炎大流行；および |
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政府部門規制の遅延や規制の要求、政策、指針の変化。 |
これらのリスクおよび不確実性は、私たちまたは私たちの協力者の任意の臨床計画に影響を与える可能性があり、上記の任意の臨床、規制または操作イベントは、私たちまたは私たちの協力者計画の臨床および規制活動を変える可能性がある。例えば，新冠肺炎の大流行により，われわれはこれまでX−TOLE試験における新規患者登録率の有意な低下を経験してきた。この試験の募集を完了することができるが，行われている新冠肺炎の大流行や関連変異が将来の他の試験に悪影響を与えないことは確認できない。また，新冠肺炎の流行の影響により，EPIK試験では臨床サイトの起動が影響を受けた。新冠肺炎は引き続き著者らのXEN 496 EPIK臨床試験の患者登録状況に影響する可能性がある
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任意の3期または他の重要な臨床試験の結果は、著者らのEPIK試験を含むが、上場承認を支持するのに十分ではないかもしれない。これらの臨床試験は非常に時間がかかり、孤児の適応ではなく、通常数百から数千人の患者に関連する。KCNQ 2−DeeやSCN 8 A−Deeのような孤立適応でも臨床試験が長い可能性がある直面している課題 識別する 病人.患者が認識に成功しても，ベースラインてんかん負担を含むスクリーニング基準を通過できない可能性があり，試験に参加できない。何でも識別したりスクリーニングしたりおよび/または患者を募集して私たちの試験に参加すると試験完了に要する時間が延長される可能性があります私たちのEPIK実験や他の臨床試験や目標を達成するためにより多くのサイトを起動する必要があります学生募集数字そして私たちのを完成させるために臨床試験これは、私たちの運営コストを増加させ、および/または遅延する可能性があります我々の規制部門の承認。さらに、FDA、EMA、カナダ衛生部または他の規制機関がキーテスト基準または主要終点に対する我々または著者の協力者の選択に同意しない場合、主要終点の結果は、実験治療を受けていない対照群患者にとって信頼できないか、または顕著ではないか、または私たちの統計分析に定説がなく、この規制機関は、その管轄地域で私たちの候補製品を承認することを拒否する可能性がある。FDA、EMA、カナダ保健省、または他の規制機関も、これらの任意の候補製品を承認する条件として、追加の臨床試験を要求する可能性がある。
もし臨床試験が私たち、私たちの協力者、この試験を行っている機関のIRBs、この試験の任意のデータ安全監視委員会またはFDA、EMA、カナダ保健省、または他の規制機関によって一時停止または終了された場合、私たちまたは私たちの協力者も遅延に遭遇する可能性がある。このような主管部門は一連の要素のために臨床試験を一時停止または終了する可能性があり、これらの要素は監督管理要求或いは著者らの臨床規程に従って臨床試験を行うことができなかったこと、FDA、EMA、カナダ衛生部或いは他の監督機関による臨床試験操作或いは試験場所の検査による臨床休止、候補製品製造問題、予見できない安全問題或いは不良副作用、ある種の薬物の使用がメリットがあることを証明できなかったこと、政府法規或いは行政措置の変化或いは十分な資金が不足して臨床試験を継続することを含む。また，別の会社の候補製品は我々の化合物種別と同じであるため，試験や他の臨床データによるセキュリティ問題により遅延が生じる可能性がある。
また，適用される法規要件やガイドラインが変化する可能性があり，これらの変化や他の目標を反映するために臨床試験案を修正する必要がある可能性があり，これらの目標は我々の全体的な発展戦略に重要な科学的情報を生成する可能性がある。方案の修正過程は常にいくつかの審査機関の審査と承認が必要であり、監督機構と科学、監督と倫理委員会及びIRBsを含み、これは臨床試験の適時な完成に影響する可能性がある。さらに、これらの案修正案は、審査機関によって提出されないか、または全く受け入れられない可能性があり、臨床試験のコスト、時間、または成功達成に影響を及ぼす可能性がある。
我々はまた，我々の臨床試験のコストや複雑さを増加させる遠隔臨床試験活動を支援し，継続して増加することが予想される追加の臨床試験政策やプログラムの策定と実施を要求される可能性がある。2020年3月以来、FDA、EMAとカナダ衛生部は各種の指導文書と関連指導更新を発表し、新冠肺炎大流行期間中にスポンサーが臨床試験を行ういくつかの考慮要素を述べた。アメリカ食品薬品監督管理局はまた新冠肺炎と関連する指導意見を発表し、正常な薬品と生物製品の生産運営の回復、製造、サプライチェーンと検査；及び新冠肺炎突発公共衛生事件期間中の臨床試験の統計考慮要素などに関連している。新冠肺炎変異体の伝播を考慮して、アメリカ食品薬品監督管理局と他の監督機関は私たちの業務と臨床開発スケジュールに実質的な影響を与える可能性のある追加の指導と政策を発表するかもしれない。既存の政策と法規の変化は私たちのコンプライアンスコストを増加させたり、私たちの臨床計画を延期するかもしれない。
もし私たちまたは私たちの協力者が任意の候補製品の臨床試験の完了または終了を遅延または終了すれば、その候補製品の商業的将来性が損なわれる可能性があり、私たちは特許保護の下で独占製品商業化権利を有する期限が短縮される可能性があり、私たちまたは私たちの協力者が製品販売を開始し、製品から製品収入を得る能力は延期されるだろう。また、臨床試験の完成のいかなる遅延も私たちのコストを増加させ、私たちの候補製品の開発と承認過程を遅らせる。このようなどんな状況でも、私たちの業務、財政状況、そして見通しに大きな被害を及ぼす可能性がある。さらに、臨床試験の開始または完了遅延をもたらす多くの要因は、最終的には、私たちまたは私たちの協力者の候補製品が規制部門の承認を拒否される可能性もある。
XEN 496の目標はKCNQ 2−DIEの超孤児適応であり、FDAは、薬物開発中に新たなまたは予期しない安全問題がなければ、単一の小型キー試験がKCNQ 2−DIEの有効性および安全性を証明するのに十分である可能性を示している。しかし、他の規制機関は追加的なデータを必要とするかもしれない。また，すでに発表された臨床症例報告によると，XEN 496の有効成分ezogabineのKCNQ 2−Deeを有する小児患者における安全性と有効性の特徴は有望であると考えられるが，われわれの小児科専用XEN 496製剤がKCNQ 2−Dee小児患者において元の製剤ezogabineと同様または類似した安全性，薬物動態および/または治療効果的特徴を有するかどうかは不明である。発表された臨床症例報告を複製できない場合、新しい処方または任意の他の要因のために、XEN 496の臨床開発は成功しない可能性があり、FDAまたは他の規制機関は、より多くの患者の追加データを必要とするかもしれないし、またはこれらの患者を承認するのに十分なデータを生成できないかもしれない。
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臨床試験は、私たちまたは私たちの協力者の候補製品の任意の段階での安全性と有効性を十分に証明できないかもしれない臨床.臨床発展する。私たちまたは私たちのパートナーの任意の候補製品の開発を中止することは、私たちの業務と私たちの普通株の市場価格に実質的な損害を与えるかもしれません。
XEN 1101、XEN 496、NBI-921352(私たちの協力者Neurocrine Biosciencesによって開発された)およびPCRX 301(Pacira BioSciencesによって開発された)、および私たちの臨床前化合物を含む臨床開発の候補製品を含む著者たちと私たちの協力者の候補臨床製品は、異なる開発段階にあり、商業化前に大量の臨床開発、テスト、および規制承認が必要となる。
私たちの候補製品の商業販売が規制によって承認される前に、私たちまたは私たちの協力者は、各候補製品が安全かつ有効であり、各目標適応に使用できることを、長く、複雑で高価な臨床前試験および臨床試験によって証明しなければならない。臨床試験では，いつでも失敗する可能性がある。臨床試験は目標適応研究に対する候補製品の安全性と有効性を証明できないことが多い。臨床試験を開始した候補製品の多くは製品として承認されなかった。生物製薬業界のいくつかの会社は高級臨床試験で重大な挫折を受け、早期の試験で良好な結果を得たが、治療効果或いは副作用が乏しいためである。任意の候補製品の安全性と有効性試験以外に、臨床試験失敗は多種の要素によるものである可能性があり、試験設計、用量選択、統計分析計画、プラセボ効果、患者登録標準、患者コンプライアンスと試験実行中の欠陥を含む。試験と研究から得られたデータは異なる解読の影響を受けやすく、規制機関は私たちのように私たちのデータを有利に解読しない可能性があり、これは規制部門の承認を延期、制限、あるいは阻止する可能性がある。これらの原因による臨床試験の失敗は私たちの業務と私たちの普通株の市場価格に実質的な損害を与える可能性があります。
私たちと私たちの協力者のいくつかの候補製品について、私たちと私たちの協力者は、いくつかの疾患や障害に対する治療方法の開発を求めており、これらの疾患または障害の臨床経験は比較的限られており、臨床試験は新しい終点と測定方法または主観的な患者フィードバックを使用する可能性があり、これはこれらの臨床試験の複雑さを増加させ、監督部門の承認を遅らせる可能性がある。私たちまたは私たちの協力者の臨床試験の陰性または非決定性結果は、追加の臨床前試験または臨床試験を決定または要求すること、または候補製品の継続開発の終了を決定することをもたらす可能性がある。例えば，2021年10月4日に，成人局所てんかん患者におけるXEN 1101のX−Tole 2 b期臨床試験のTOPLINEデータを公表した。われわれのX−Tole 2 b期臨床試験のTOPLINEデータが陽性であっても，この候補製品の開発を後期臨床試験への推進やXEN 1101の規制承認を得ることに成功した保証はない。上記のいずれの結果も、私たちの業務、候補製品、および将来の見通しに重大な悪影響を及ぼすだろう。
もし私たちまたは私たちの協力者の候補製品が臨床試験で安全かつ有効であることが証明されなければ、これらの候補製品は規制部門の承認または商業化に成功することができないだろう。また，われわれまたはわれわれの協力者は，われわれまたはわれわれの協力者が臨床製品候補を開発している任意の適応の臨床試験で積極的な結果を示すことができず，他の適応の開発に悪影響を及ぼす可能性がある。この場合、私たちは他の化合物を開発し、関連する臨床前テストと臨床試験を行う必要があり、追加の融資を求める可能性があり、これらはすべて私たちの業務、成長の見通し、経営業績、財務状況、経営業績に重大な悪影響を与える。
私たちまたは私たちの協力者は、極端な孤児、孤児またはニッチ適応を含む患者を私たちの臨床試験に参加することが困難であることを発見するかもしれません。これは、私たちの候補製品の臨床試験を延期または阻止する可能性があります。
私たちまたは私たちの協力者は、十分な数の患者を識別、募集、募集できないかもしれない、あるいは研究において多様性を実現するために必要または希望する特徴を有する患者は、直ちに臨床試験を完了できないか、または全く達成できない。患者登録がスーパー孤児、孤児とニッチ適応及びより普遍的な疾病の臨床試験に参加することは以下の要素の影響を受ける
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重大である調査された病気や障害の場合 |
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設計する研究案の内容 |
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サイズ患者数と地理的分布 |
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識別する患者の割合 |
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資格研究の基準について |
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感知したのは研究されている候補製品のリスクと収益 |
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近接性潜在的な患者に臨床試験場を提供します |
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ユーザビリティ相互競争の治療法と臨床試験 |
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努力する臨床試験への参加を促進し |
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病人医者の転職のやり方。 |
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KCNQ 2-Dee、SCN 8 A-Dee、他の早期乳児てんかん脳症のような超孤児、孤児、ニッチ適応の限られた患者集団, 臨床試験は巨大な募集挑戦に直面しており、これらの人群の規模に対する十分な理解は依然として比較的に未知である。これらの患者の多くは、私たちまたは私たちの協力者の臨床試験に適合していないか、または参加できないかもしれない。これは、私たちまたは私たちの協力者が通常、複数の場所の実験を行わなければならないことを意味し、複数の国の試験が必要かもしれないが、これは高価であり、密接な調整と監督が必要である可能性がある。もし私たちあるいは私たちの協力者が臨床試験の完成を遅延する場合に遭遇すれば、この遅延はコスト増加、私たちの製品開発の推進を遅延させ、私たちの候補製品の有効性を遅延させ、或いは臨床試験を完全に終了させる可能性がある。たとえ私たちまたは私たちの協力者が規制部門の承認を得ることに成功したとしても、極度の孤立、孤立、およびニッチ適応の限られた患者集団は、私たちまたは私たちの協力者の候補製品の成功した商業化および販売率に影響を与える可能性があり、これは収入と利益を達成する能力に影響を与える可能性がある。
もし私たちが私たちのいくつかの候補製品の孤児薬物指定や他の規制排他性を獲得したり維持できなかったら、私たちの競争的地位は損なわれるだろう。
XEN 496に関連する一時的および非一時的特許出願があるにもかかわらず、この候補製品は現在、発行された特許のいずれのカバー範囲内にもなく、候補製品の市場独占経営権を得るために孤立した薬物指定に完全に依存しなければならない可能性がある。現在、この指定は米国とEUでそれぞれ7年と10年の市場独占経営権を提供しており、1つの製品がこのような孤立適応のために許可された最初の製品であれば。EUでは、孤児薬物に対して、有効かつ完全な小児科調査計画(PIP)は、スポンサーが孤児薬物指定を審査する際に付与された10年間のマーケティング排他性に基づいて2年間のマーケティング排他性を延長する資格を有することができる。しかし，孤児薬物市場排他性は承認中に特定された適応以外の他の適応には触れず，他のタイプの薬物がこれらの同じ適応で孤児指定や承認を得ることも阻止しない。また、孤児薬物が承認された後であっても、FDAが新薬が臨床的に孤児製品より優れていると結論した場合、或いは市場不足が出現した場合、FDAはその後類似化学構造を有する薬物を同じ条件に使用することができると結論した
EUでは、薬物が最初の指定基準を満たさなくなった場合、または上場許可所有者が2回目の孤児薬の申請に同意した場合、または十分な薬物を提供できない場合、または第2の申請者がその薬物が最初の孤児薬よりも臨床的に優れていることを証明した場合、孤児の排他性は6年に減少する可能性がある。我々は米国食品医薬品局の孤児薬物指定を受け，欧州委員会はKCNQ 2−DIEを治療する孤児薬としてXEN 496を許可し，Neurocrine BiosciencesはFDAの孤児薬指定NbI−921352をSCN 8 A治療薬として承認した。もし私たちが他の適応や他の管轄区域で孤児薬の指定を求めると、私たちはこのような孤児薬の指定を得ることができないかもしれません。たとえ私たちが成功しても、このような孤児薬の指定は承認された後に孤児薬の独占性を招くことができないかもしれません。これは私たちの競争的地位を損なうことになります。しかも、カナダのようなすべての管轄区域ではなく、孤児薬の名前がある。孤児薬物指定であっても、まれな小児科疾患またはRPD指定であっても、薬物が監督審査または承認過程においていかなる利点を得ることもなく、可能な費用減免を除いて、RPDについては、証明書を優先的に審査する。
FDAは、SCN 8 A−DIEを治療するためのNBI−921352のRPD称号を承認したが、このような称号からいかなる価値も達成できない可能性がある。
NBI−921352は，我々の協力者Neurocrine Biosciencesによって開発され，SCN 8 A−DeEの治療のためのRPD指定が得られた。FDAは“まれな小児科疾患”を米国では20万人未満の疾患と定義しており，主に18歳以下の人である。FDAのRPD優先審査クーポン計画によれば、RPDを治療するためのNDAまたはバイオ製品ライセンス申請BLAが承認されると、そのような出願の発起人は、後続のNDAまたはBLAを取得するための優先審査クーポンを取得するために使用することができる優先審査クーポンを取得する資格がある。Neurocrine BiosciencesがRPD優先審査券を受信することは保証されず、優先審査券の使用が後続のマーケティング申請のより速い審査または承認をもたらす保証もない。Neurocrine BiosciencesがSCN 8 A-DIEでNBI-921352の承認を得て、このような優先審査証明書を取得する資格があっても、この計画は製品候補を承認する際にもはや有効ではない可能性がある。また，優先査読クーポン券は第三者に自由に販売または譲渡可能であるにもかかわらず，我々または我々のいずれかの協力者が優先査読クーポンを第三者に売却すれば，任意の価値を実現できる保証はない.また、2021年のコロナウイルス対応と救済補充総合支出法案の一部として、国会はFDAの認可を2024年度運営RPD優先審査証明書計画に延長した。RPD指定は、製品のより速い開発や規制審査を招くことはなく、上場承認を得る可能性も増加しない。
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XEN 496は、KCNQ 2-DIEを予防するためのFDA指定の高速チャネルを取得しているが、より速い開発や規制審査または承認プロセスをもたらすことはなく、XEN 496が上場承認される可能性も増加しない可能性がある
臨床的または臨床的データではなく、深刻または生命に危険な疾患の治療に使用される薬剤が、満たされていない医療要件を満たす可能性があることを示す場合、製品は、スポンサーが申請しなければならないFDA迅速チャネルまたは突破療法指定および/またはEMAの優先薬物またはPrime指定を取得する資格がある可能性がある。FDAとEMAは広範な裁量権を持ち，これらの指定を承認するかどうかを決定する.KCNQ 2−DIEを治療するためのXEN 496研究のための高速チャネル指定を得ているにもかかわらず、従来のFDAプログラムと比較して、より速い開発プロセス、審査、または承認を経験しない可能性がある。また，FDAは迅速チャネルや画期的療法の指定を取り消す可能性があり，関連機関が適用可能と考えている臨床開発計画のデータがこの指定を支持しなくなれば，EMAはPrime指定を撤回する可能性がある
臨床前研究及び/或いは早期臨床試験の結果は後期臨床試験の結果を予測できない可能性があり、著者らの臨床試験結果はFDA、EMA、カナダ衛生部或いは外国監督機関の要求に符合しない可能性がある。
臨床前研究の結果は，我々のCROによって生成されたものであっても，我々が許可を得たものであっても，候補製品を取得した第三者によって生成されたものであっても，例えばXEN 901(Neurocrine Bioscience許可を取得し，現在NBI−921352と呼ばれる)やXEN 402(Pacira BioSciencesによって所有され，その候補製品PCRX 301)であっても，臨床試験の結果を予測できない可能性がある。そのほか、各種の原因により、臨床前結果はよく異なる研究で比較することが困難であり、実験方案と技術、人員、設備とその他の要素の差異を含み、これは臨床前結果の信頼性と臨床試験結果の予測性を低下させる可能性がある。また，第三者が発表した臨床データや症例報告やわれわれ候補製品の早期臨床試験データは後期臨床試験の結果を予測できない可能性がある。早期研究結果の解釈には慎重が必要であり、これらの研究は通常規模が比較的に小さく、ある患者の反応は臨床意義があることを表明した。より多くの患者を募集した臨床試験後期結果は，期待される安全性や有効性結果を示すことができないか，あるいは同一候補製品の早期試験結果と一致しない可能性がある。その後の臨床試験結果は早期の臨床試験を複製できない可能性があり、原因は多種あり、試験設計の差異、異なる試験終点(或いは探索性研究中に試験終点が不足)、患者群、患者数、患者選択標準、試験持続時間、薬物投与量と調合及び早期研究中に統計能力が不足している。研究中の疾患や障害が確定的な臨床終点と有効な措置を欠いている場合、これらの不確実性は増加する, 孤児疾患や障害の場合のように，これまでこれらの疾患に対して薬物が開発されておらず，候補製品が新たな機序を対象としている。例えば，NBI−921352はてんかん治療のために初めて開発された選択的NA 1.6ナトリウムチャネル阻害剤であることが知られているため，その新たな分子機序により，標準的な臨床前モデルでは臨床効果を予測できない可能性がある。
また、私たちの候補製品は承認されないかもしれません。たとえそれらが私たちの第三段階の臨床試験で主要な終点に達していても。FDA、EMA、カナダ衛生部或いは外国の監督機関は著者らの試験設計と著者らの臨床前研究と臨床試験データの解釈に同意しないかもしれない。さらに、これらの規制機関のいずれも、重要な臨床試験案に関するコメントまたは提案を審査して提供した後であっても、候補製品に対する承認要求を変更することができ、成功すれば、FDA、EMA、カナダ保健省、または他の規制機関が承認を申請するための基礎となる可能性がある。さらに、これらの規制機関のいずれかは、私たちが要求しているよりも狭い適応を得るために、または高価な発売後の臨床試験のパフォーマンスに応じて承認するために、私たちの候補製品を承認することもできる。
著者らは時々発表或いは公表した臨床試験の一時、初期、“主要”と初歩的なデータはより多くの患者データの獲得に従って変化する可能性があり、そして監査と検証プログラムの制限を受け、これは最終データの重大な変化を招く可能性がある。
著者らは時々著者らの臨床前研究と臨床試験の初歩的或いは主要なデータを公開開示する可能性があり、これらのデータは当時使用可能なデータの初歩的な分析に基づいており、結果と関連する発見と結論は特定の臨床前研究或いは臨床試験の関連データに対してより全面的な審査を行った後に変化する可能性がある。私たちはまた、私たちのデータ分析の一部として、すべてのデータを全面的かつ詳細に評価する機会がないか、または受け取る機会がないかもしれないという仮説、推定、計算、および結論を出した。したがって、他のデータが受信され、十分に評価されると、私たちの報告の主要または予備結果は、同じ研究または実験の将来の結果とは異なる可能性があり、または異なる結論または考慮要因が、これらの結果を合格させる可能性がある。最も重要なデータもまだ監査と確認手続きを受けなければならないが、これは最終データが以前に公表された予備データと大きく異なる可能性がある。したがって、最終データが利用可能になる前に、トップラインデータは慎重に表示されなければならない。
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さらに、規制機関を含む他の人は、私たちの仮定、推定、計算、結論または分析を受け入れないか、またはデータの重要性を異なる方法で解釈またはトレードオフする可能性があり、これは、特定の計画の価値、特定の候補製品または製品の承認または商業化に影響を与え、私たちの業務の成功に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。さらに、開示された特定の研究または臨床試験に関する情報を選択することは、通常、広範な情報に基づいており、あなたまたは他の人は、私たちが決定した重要な情報または他の適切な情報が私たちの開示に含まれることに同意しない可能性がある。もし私たちが報告した中期、トップライン、または予備データが実際の結果と異なる場合、または規制機関を含む他の人が結論に同意しない場合、私たちが承認を得て私たちの候補製品を商業化する能力が損なわれる可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、将来性、または財務状況を損なう可能性がある。さらに、私たちまたは私たちの競争相手は中期、営業、または予備データを開示し、私たちの普通株価格の変動を招く可能性がある野ウサギ.
私たちの薬物発見方法は確認されておらず、商業的価値のある製品を開発できるかどうかもわかりません。
我々の薬物発見方法は、再現性或いは費用効果の方法で候補製品の発見と人類疾患を安全かつ有効に治療する商業的に実行可能な製品の開発を招くことができない可能性がある。
著者らの薬物発見仕事は最初に他の潜在的な候補製品を決定する上で希望を示す可能性があるが、臨床開発或いは商業化に利用可能な実行可能な製品候補製品を生成することができない。このような故障が発生する原因は多くあり、任意の候補製品がさらなる研究後に深刻なまたは予期しない副作用または他の特徴を有することが証明される可能性があり、それが安全である可能性が高いか、または適用可能な規制基準に適合していないこと、および/または許容可能なコストで商業的に量産できないこと、または根本的に不可能であることを示す。
我々の発見活動が薬物発見の新たな標的を決定できなかった場合，あるいはこれらの標的がヒト疾患の治療に適していないことが証明された場合，あるいはこれらの標的に対する特異性と選択性を有する候補製品を開発できなければ，可能な製品を開発することはできない。もし私たちが実行可能な製品を開発して商業化しなければ、私たちは商業的に成功しないだろう。
候補製品の製造または処方を変更する方法は、追加のコストや遅延を招く可能性がある。
候補製品の開発が前臨床試験から後期臨床試験まで承認と商業化に向かうことに伴い、開発計画の各方面、例えば製造方法と調合は、開発過程中に常に変化し、製品、技術と結果の最適化に努力し、特許保護を拡大し、或いは異なる人々に対して。例えば、XEN 496は小児科専用のezogabine製剤であり、Neurocrine Bioscienceのライセンスに含まれるNBI-921352のための小児科製剤も開発した。これらのいずれの変化も、小児において同じ薬物曝露状態を提供せず、および/または成人において観察される同じ処方または他の処方とは異なる副作用をもたらす可能性がある候補製品の表現を異なるものとする可能性がある。新配合性能の意外な変化は，計画中の臨床試験や変更後の材料を用いた他の将来の臨床試験の結果に影響する可能性がある。これは臨床試験の完了を遅らせる可能性があり、追加の移行臨床試験を行うか、または1つ以上の臨床試験を繰り返し、臨床試験コストを増加させ、および/または私たちの候補製品の承認を延期または危険にさらし、および/または私たちまたは私たちの協力者が製品販売を開始し、収入を創出する能力を脅かす必要がある。
私たちが一つの管轄区から私たちの候補製品の承認を得て維持しても、私たちは他の管轄区域で私たちの候補製品の承認を決して得られないかもしれません。これは私たちの市場機会を制限し、私たちの業務に悪影響を及ぼすでしょう。
私たちが承認した製品の販売(ある場合)は、私たちが規制承認を受けた国/地域マーケティング承認の規制要件によって制約され、私たちの候補製品を北米、EU、他の国/地域で商業化するために、私たち自身またはパートナーと規制承認を求める予定です。一国で行われる臨床試験は他の国の規制機関に受け入れられない可能性があり、一国の規制承認は他のどの国でも承認されることは確保できず、一国で規制承認を得ることができなかったり、遅延したりすることは、他の国の規制承認過程に悪影響を及ぼす可能性がある。例えば、米国におけるFDAの承認は、他国または管轄地域の規制機関の承認を確保しておらず、外国規制機関の承認は、FDA、EMA、カナダ保健省、または他の国の規制機関の承認を確保していない。審査手続きは司法管轄区域によって異なり、長くて高価である可能性があり、関連する要求と行政審査期限はアメリカと異なり、追加の臨床前研究或いは臨床試験を含む米国の要求と行政審査期限を超える可能性がある。私たちの候補製品が承認されても、特定の管轄区域の規制機関は、任意の製品の規制承認を撤回する可能性がある。
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製品が承認されても、FDA、EMA、カナダ衛生部、または他の適用可能な規制機関(場合によっては)は、製品ラベルに広範な警告を貼り付けることを要求するか、または臨床試験または重いリスク管理活動を含む臨床試験または重いリスク管理活動を含む、リスク評価および緩和策、またはREMSを含む臨床試験または重いリスク管理活動を含む、高価で時間のかかる承認後の約束を要求する可能性があるアメリカです。承認の条件として、薬物の利点が潜在的なリスクよりも大きいことを確実にすることを助ける。REMSは、薬物ガイドライン、衛生保健専門家のコミュニケーション計画、および安全使用を確保する要素、またはETASUを含むことができる。ETASUは含まれていてもよいが、これらに限定されず、処方または薬を調合する場合によっては調剤、特別モニタリング、そして患者登録所の使用のみが行われる。REMSに対する要求はこの薬物の潜在的な市場と収益力に重大な影響を与える可能性がある。さらに、製品承認には、薬物の安全性または有効性を監視するために、大量の承認後の試験および監視が必要となる可能性がある。承認されると、規制基準が守られていない場合、または最初のマーケティング後に問題が発見された場合、製品承認は撤回される可能性がある。米国以外の多くの国では、候補製品は精算許可を得なければならず、その国で販売許可を得ることができる。場合によっては、私たちが製品のために受け取る価格もまた承認される必要がある。
米国、カナダ、EU以外の国の規制機関にも独自の製品候補承認要求があり、私たちはこれらの国が発売される前にこれらの要求を守らなければならない。外国の規制の承認を得て、このような外国の規制要求を遵守することは、私たちまたは私たちの協力者に重大な遅延、困難、コストをもたらす可能性があり、特定の国/地域での現在および任意の未来の製品の発売を延期または阻止する可能性がある。
もし私たちまたは私たちの協力者が適用されたマーケティング承認を得られなかったり、国際市場の規制要求を遵守しなかったら、私たちの目標市場は減少し、候補製品のすべての市場潜在力を達成する能力が損なわれ、私たちの業務は不利な影響を受けるだろう。
商業化に関連するリスク
もし将来的に、私たちは自分の販売、マーケティング、流通能力を確立することができない、あるいはこれらの目的のために合意することができなければ、私たちは未来のどの製品も独立して商業化することに成功できないかもしれない。
私たちは販売やマーケティングインフラを持っていません。会社として、販売、マーケティング、流通経験がありません。私たちの戦略は、私たち自身の商業インフラを構築することを含み、ある商業市場で将来の製品を選択的に商業化することは、高価で時間がかかるだろう。特定の製品については、XEN 496およびXEN 1101、および/または特定の商業市場を含む場合、ビジネスパートナーを求めることができます。場合によっては、このような製品の将来の開発や商業化に参加することが私たちの業務を促進すると考えていれば、参加する権利の保留を求めることができるかもしれません
北米での内部販売、流通、マーケティング能力を発展させるためには、私たちの任意の候補製品が承認されることを確認する前に投入する必要がある大量の財務と管理資源を投入しなければならない。会社として、私たちは以前、生物製薬製品のマーケティング、販売、流通の面で経験がなく、重大なリスクに関連するビジネス組織の設立と管理を行ってきた。私たちが自分で販売、マーケティング、流通機能を実行することを決定した任意の未来の製品に対して、私たちは多くの追加のリスクに直面するかもしれません
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それは..修理する既存の、またはサードパーティ物流サプライヤーおよび二次包装業者と新しい供給スケジュールを確立する |
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既存のまたは第三者との新しい規模化生産スケジュールの維持メーカー.メーカー適切な包装で販売されている完成品を得る |
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a 継続する上場承認後に許容可能なセキュリティプロファイル； |
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我々の何もできない十分な数の合格販売およびマーケティング担当者を募集し、保留したり、代替販売ルートを開発したりする |
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私たちの製品は医師、医療提供者、患者、第三者支払者の承認を得ることができませんそして医学界は、十分な数の医師と患者、特にスーパー孤児、孤児、またはニッチの適応を決定することを含む |
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販売員はセット製品が不足していて、これは私たちを競争力のある地位に置くかもしれません不利な点より幅広い製品ラインを持っている会社よりも |
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以下の項目に関する予見不可能なコストと費用創造する独立した販売や市場普及組織を維持し |
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私たちが他の治療法と競争する能力。 |
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適切な場合、私たちは、販売、マーケティング、および流通能力を有する契約販売者、流通パートナー、または協力者を利用して、私たちの候補製品の商業化または独立商業化を支援することを選択することができる。もし私たちが第三者と合意して、製品に販売、マーケティング、流通サービスを提供すれば、私たちがそれによって生成した収入またはこれらの収入から得られた利益は、私たち自身が販売、マーケティング、および流通している場合よりも低いかもしれません。さらに、私たちは第三者との販売、マーケティング、流通に成功できないかもしれません。あるいは私たちに有利な条項でそうすることができないかもしれません。私たちはこれらの第三者に対して支配権がほとんどない可能性が高く、これらの第三者のいずれかは、私たちの現在または任意の未来の製品を効果的に販売、マーケティング、流通するために必要な資源と注意を投入することができないかもしれない。
私たちの任意の候補製品を商業化する規制承認を得ても、私たちは持続的な規制義務と持続的な規制審査の制約を受けることになり、多くの追加費用を招く可能性がある。
私たち単独またはパートナーと私たちの商業化された候補製品について得られた任意の規制された承認は、製品が発売される可能性があるか、またはいくつかの承認条件によって制限される承認指示用途によって制限され、第4段階の臨床試験を含む可能性の高い承認後試験要件が含まれる可能性があり、上場製品の安全性および有効性および承認されたパッケージ挿入との適合性の監視を含む可能性がある。また，我々の候補製品は，1970年の“制御物質法”下の付表分類(あるいは米国以外の類似立法下の付表分類)を得る可能性がある。これは追加的な複雑性をもたらし、製造、サプライチェーン、許可、輸出入、および流通における遅延および制限をもたらす可能性がある。
任意の承認された製品について、私たちまたは私たちの協力者は、製品の製造プロセス、ラベル、包装、流通、不良イベント報告、貯蔵、広告、販売促進および記録などに関する広範な法規および要求を引き続き遵守することを保証する必要があります。これらの要件は、安全性および他の承認された情報および報告書の提出、ならびに私たちまたは私たちの協力者が承認後に行われる任意の臨床試験について、現在の良好な生産実践(CGMP)および現在の良好な臨床実践(CGCP)を継続して遵守することを含む。承認後に、予想されていない深刻度または頻度の不良事象、または第三者製造業者または製造プロセスを含む、以前に未知の製品問題が発見されたか、または規制要件を遵守できなかったことは、他を除いて、原因となる可能性がある
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製品のマーケティングや製造、製品を市場から引き揚げたり自発性強制的に製品をリコールしたり |
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任意の承認後の臨床試験に罰金、警告状、一時停止を科す |
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断るFDA、EMA、カナダ保健省、または他の適用可能な規制機関によって、私たちまたは私たちの協力者が提出した係属中の出願または承認された申請の補充申請を承認するか、または製品ライセンスの承認を一時停止または撤回する |
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製品製品を差し押さえたり、差し押さえたり、許可したり、輸入または輸出製品を許可することを拒否したり； |
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禁令民事や刑事罰を加えることもできます |
上記のいずれの状況の発生も、我々の業務や経営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
また，処方薬は承認されたラベルに基づいて，承認された適応に対してしか普及しない。FDAや他の機関はラベル外使用の普及を禁止する法律法規を積極的に実行しており，ラベル外使用を不当に普及させていることが発覚した会社は重大な責任を負う可能性がある。しかし、医師はその独立した医学判断に基づいて、ラベル外で使用される合法的に使用可能な製品のために処方することができる。FDAは医師が治療を選択する行為を規範化していないが、FDAと他の外国の監督管理機関は製品ラベル外使用問題におけるメーカーのコミュニケーションを確実に制限している。
我々が制御対象物質の候補製品を含有または商業化する場合、そのような製品制御物質候補製品開発および商業化が存在する地域の制御対象物質法律法規の制約は、我々または我々CRO、CMOおよび他の請負業者が制御物質法律法規を遵守していないか、またはこれらの法律および法規を遵守するコストが、臨床開発中であっても承認後であっても、私たちの財務状況に悪影響を及ぼす可能性がある
XEN 496にはEzogabineが含まれており、V制御物質が付属しており、米国の制御物質法律法規によって制限されている。私たちは反対しない手紙を受け取り、XEN 496はカナダ、オーストラリア、ヨーロッパ諸国では制御物質とみなされていないことを確認し、XEN 496はEPIK試験に輸入されることを確認した。私たちは将来、複数の司法管轄区域(例えば、アメリカ、カナダ、EU)で制御物質とみなされる他の候補製品を開発する可能性があり、これにより、私たちは規制活動(貯蔵、製造、研究、臨床試験、輸入、輸出などを含む)に従事する各適用司法管轄区域で追加の制御物質規制要求に直面することになる。例えば、必要な登録を取得し、維持することは、私たちの制御対象物質候補製品の輸入、製造、または流通の遅延をもたらす可能性があり、XEN 496 EPIK試験または私たちが動作する他の臨床試験の予想スケジュールを延長することができる
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規制された物質や規制された物質は麻薬取締庁が改正案に基づいて規制される。DEAは化合物を付表I，II，III，IVまたはV類として管理している。承認されて使用可能であるアメリカです。付表2，3，4または5とすることができ，その中で付表2物質は乱用または依存する可能性が最も高い物質と考えられ，付表5物質はこのような物質の中で相対的乱用リスクが最も低い物質と考えられている
DEAのスケジュール決定は、1つの物質または1つの物質に対するFDAの特定の処方の承認に依存する。このスケジュールの決定は、適切なスケジュールに関するFDAの承認およびFDAの提案に依存し、承認および任意の潜在的な再スケジュールプロセスの遅延をもたらす可能性がある。DEAが有利なスケジューリング決定を行う保証はない.連邦レベルが付表II，III，IVまたはV制御物質に属する物質も，州法や法規および類似した外国制御物質条例(適用すれば)によって付表決定する必要がある可能性がある。FDAの承認を得た場合、いくつかの制御物質に関する承認後の活動はDEAの規制を受け、施設の登録と検査、製造、貯蔵、流通、医師処方プログラムなどに関するDEA規定を含む。さらに、我々の請負業者(例えば、我々のCROおよびCMO)が開発および/または商業化の過程でCSA(例えば、適用される)を遵守できない場合、私たちの業務、財務状況、および運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
米国個別州や米国以外の国でも制御物質法律法規が制定されている。これらの法律と法規は、常に連邦法律と一致するとは限らない州制御物質法律を含み、私たちの候補製品を単独で手配するかもしれない。異なる管轄区域で異なる制御された物質要求を遵守することは、私たちの運営コストを増加させ、追加的な責任を負わせるかもしれない
私たちの候補製品が市場によって承認されても、候補製品に制御された物質が存在することは、私たちの現在または未来の候補製品に対する否定的な宣伝や大衆的な印象をもたらす可能性がある。
私たちの候補製品XEN 496は表付きV制御物質を含んでいます。XEN 496または他の制御対象物質によって規制された候補製品が商業販売のために許可された場合、制御対象物質または他の制御物質に対する公衆の負の宣伝または認知は、市場受容度または消費者の私たちの候補製品に対する認知に負の影響を与える可能性がある。臨床医や患者が制御物質を含む新しい療法を試みたくなければ，限られた採用に直面している可能性がある。疾病に関連するいかなる不良宣伝、あるいは患者が私たちまたは他社の流通の類似療法を使用または誤用したことによる他の悪影響は、私たちの業務、将来性、財務状況、および運営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
将来の有害事象および候補製品中に存在する制御された物質の研究はまた、より厳しい政府規制、より厳しいラベル要件、および私たちの候補製品をテストまたは承認する際に生じる可能性のある規制遅延をもたらす可能性がある。どんなより厳しい審査も、私たちの候補製品のための規制承認のコストを延期または増加させる可能性がある。
もし私たちの候補製品の市場機会が私たちが思っているより小さいなら、私たちの収入は不利な影響を受けるかもしれません。私たちの業務は影響を受けるかもしれません。著者らのいくつかの候補製品の目標患者数が少ないため、著者らは患者の識別に成功し、顕著な市場シェアを獲得しなければならず、利益と成長を実現することができる。
私たちのいくつかの候補製品はまれで超まれな疾患の治療に集中している。私たちが目標としているいくつかの疾患を有する患者が少ないことを考慮すると、私たちの利益と増加は、これらの稀かつ超まれな疾患を有する患者を成功的に識別できるかどうかにかかっている。現在，多くの報告されているこれらの疾患の流行率の推定は，特定の地理的地域の一部の人口の研究に基づいており，これらの研究から米国や他の地域におけるこれらの疾患の流行率を推定している。これらの疾患に罹患している人の数および候補製品治療から利益を得る可能性があるこれらの疾患患者のサブセットの予測は、私たちの内部推定に基づいている。これらの推定は、科学文献、診療所調査、患者基礎と市場研究を含む様々な源から来ており、正しくないことが証明されている可能性がある。また，新たな研究はこれらの疾患の推定発症率や流行率を変化させる可能性があるため，これらの疾患の患者数は予想を下回る可能性がある。
治療を求める疾患や障害の患者がまだ早期段階であることを認識しようと努力しており，治療を受ける可能性のある患者数を正確に予測することはできない。さらに、私たちの候補製品のいくつかの潜在的な解決可能性は、患者集団が限られている可能性があるか、または私たちの候補製品の治療を受け入れることができない可能性があり、新しい患者がますます識別または接触しにくくなる可能性があり、これは、私たちの運営結果および業務に悪影響を及ぼすであろう。最後に、希少かつ超まれな疾患の治療に専念する候補製品のために巨大な市場シェアを獲得しても、潜在的なターゲット層が非常に少ないため、私たちはこのような巨大な市場シェアを獲得しているにもかかわらず、決して利益を達成しないかもしれない。
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たとえ私たちまたは私たちの協力者が私たちの製品を商業化することを許可されても、不利な価格設定法規と挑戦は第三者のカバー範囲に挑戦しますそして清算は私たちの業務を損なうかもしれない。
私たちまたは私たちの協力者が任意の製品を商業化することに成功しているかどうかは、これらの製品と関連治療の保険範囲と精算範囲が政府医療計画、個人健康保険会社、管理保健計画および他の組織からどの程度獲得されるかにある程度依存する。政府当局と第三者支払者、例えば個人健康保険会社や健康維持組織は、どのような薬剤を支払うかを決定し、精算レベルを確立する。アメリカの医療産業の主な傾向の一つはコスト統制だ。政府当局と第三者支払者は，特定の薬物のカバー範囲や精算金額を制限することでコストを抑制しようとしている。ますます多くの第三者支払人は製薬会社に価格に基づいて所定の割引を提供し、医療製品の定価に挑戦することを要求している。私たちまたは私たちの協力者が商業化したどの製品も保険と精算を受けることができることを保証することはできません。精算ができれば、精算レベルを確定することもできません。さらに、保証範囲および精算は、私たちまたは協力者がマーケティング承認を得た任意の候補製品の需要または価格に影響を与える可能性があります。保険や精算が得られない場合、あるいは精算が限られたレベルに限られている場合、私たちまたは私たちの協力者は、マーケティングの承認を得た候補製品を商業化することに成功しない可能性があります。
新たに承認された薬物については，保険獲得や精算に重大な遅延がある可能性があり，保険範囲はFDA，EMA，カナダ衛生部あるいは他の規制機関が薬物を承認する目的よりも限られている可能性がある。また、保険や精算を受ける資格があるということは、すべての場合に薬物の費用を支払うことを意味するのではなく、研究、開発、製造、販売、流通費用を含む私たちのコストを支払うことを意味するわけではない。もし適用されれば、新薬の一時精算レベルも私たちと私たちの協力者のコストを支払うのに十分ではなく、永久的にならないかもしれない。販売率は薬物の使用や臨床環境によって異なる可能性があり，すでに低コスト薬物のために設定された精算レベルに基づいている可能性があり，他のサービスの既存支払いにも組み込まれている可能性がある。政府の医療計画または個人支払者が要求する強制的な割引やリベート、および将来、米国より低い価格で販売される可能性のある国/地域からの輸入薬品の法律から緩和することで、薬品の正味価格を下げることができる。第三者支払者は、自分の精算政策を制定する際に、通常、連邦医療保険カバー政策と支払い制限に依存する。私たちまたは私たちの協力者は、政府援助および個人支払者から、私たちまたは私たちの協力者が開発した任意の承認された製品の保証範囲および利益の支払率を迅速に得ることができず、これは、私たちの経営業績、製品の商業化に必要な資金を調達する能力、および私たちの全体的な財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
KCNQ 2-DeeやSCN 8 A-Deeのような私たちの協力者の孤児とニッチ適応の標的患者集団と。小さい患者群を治療するための治療法を商業的に実行できるようにするためには、このような治療法の定価、カバー範囲、精算金額は相対的に高く、数量不足の問題を解決する必要がある。そのため、私たちはより小さい潜在市場規模を占める承認された製品に対して定価、カバー、精算戦略を実施する必要がある。もし私たちが第三者支払者や政府から私たちの現在および未来の製品のために保証範囲と十分な補償を確立または維持することができない場合、これらの製品の採用および販売収入は不利な影響を受けるであろう。これは逆に、これらの製品をマーケティングまたは販売する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
最近公布された立法と将来の立法は、私たちまたは私たちの協力者が開発した任意の製品を商業化する難しさとコストを増加させ、私たちが得る可能性のある価格に影響を与えるかもしれない。
米国や一部の外国司法管区は、医療システムを変更するための一連の立法·規制提案を検討または公布しており、このような製品が販売を許可されると、任意の製品の販売収益性に影響を与える可能性がある。米国や他地域の政策立案者や支払者の中では，医療システムの改革を推進することに大きな興味があり，医療コストの抑制，質の向上および/または参入拡大を既定の目標としている。米国では、製薬業はこれらの努力の重点であり、重大な立法計画の大きな影響を受けてきた。
例えば、2010年に“医療·教育和解法案”により改正された“患者保護·平価医療法案”は、総称してPPACAと呼ばれるものであり、その中に含まれる措置は、政府や民間保険会社が医療に資金を提供する方法を著しく変更している。公布以来、PPAAの一部または全部を廃止、置換、または変更するために立法および司法の面で努力されてきた。例えば、PACAの様々な部分は法律と憲法挑戦の対象となってきた。2021年6月、米最高裁はテキサス州と他の挑戦者がPPACAの法的地位に挑戦していないと判断し、この事件を却下したが、PPACAの合憲性を具体的に裁くことはなかった。したがって、PACAは現在の形で依然として有効である。バイデン政府が公布したこの最高裁判決、未来の訴訟と医療保健措置がPPAAの実施、著者らの業務、財務状況と運営結果にどのように影響するかはまだ不明である。いかなる新しい立法や医療法規の遵守にも多大な時間とコストがかかり、我々の業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
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また、政府はメーカーがその販売する製品に価格を設定する方式をより厳格に審査し、これはいくつかの国会調査を招き、連邦と州立法を提出し、製品定価の透明性を高め、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、政府の薬品の精算方法を改革することを提案し、公布した。例えば、HHSおよびCMSは、2020年11月および12月に最終ルールを発表し、これらのルールは、D部分における医薬品製造業者の計画スポンサーの値下げ、薬局福祉マネージャーと製造業者との間の費用スケジュール、処方薬輸入、医療補助薬品バックオフ計画下のメーカー価格報告要件に影響を与えることが予想され、薬局福祉マネージャーアキュムレータ計画およびいくつかの価値に基づく調達スケジュールに関連する最適な価格報告に影響を与えるメーカー支援計画の法規を含む。HHSに対する複数の訴訟は、これらの新しい規則の様々な側面に挑戦してきた。2021年1月1日に施行される“2021年米国救援計画法案”によると、メーカーが州医療補助計画に支払う医療補助薬品還付計画還付の法定上限が撤廃される。この上限を廃止することは、販売製品よりも多くのリベートの支払いを製薬業者に要求する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な影響を与える可能性がある。2021年7月、バイデン政府は“米国経済における競争を促進する”という行政命令を発表し、その中には処方薬の競争を増加させるための複数の条項がある。バイデン行政命令への対応として，2021年9月9日，HHSは高薬価に対応する総合計画を発表し，その中に挙げた原則薬品価格改革と潜在的な立法政策のために、国会はこれらの原則を推進するためにこれらの政策を採用することができる。また，国会では立法が検討されており，通過すれば，医薬品価格の上昇制限を含めて医療保険でカバーされる処方薬価格に大きな影響を与える可能性がある。これらの規定やバイデン政府が将来実施する任意の医療措置や機関規則がわれわれや製薬業界全体に及ぼす影響は不明である
州レベルでは、立法機関は、価格または患者の精算制限、割引、特定の製品参入の制限、マーケティングコスト開示および透明性措置を含む、医薬品および生物製品の価格設定を制御するための法規を立法および実施することが増えており、場合によっては、他の国からの輸入および大量購入を奨励することを目的としている。また、一部の州では、州薬品価格透明性と報告法が検討されているか、最近公布されており、これは私たちのコンプライアンス負担を大幅に増加させ、商業化が開始されると、このような州法律に基づいてより大きな責任を負うことになるかもしれない。これらの措置や実施されている他の医療改革措置は，我々の業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
米国連邦や州医療立法の将来の行方を予測することはできませんこれらの立法は医療の獲得性を拡大し、医療コストをコントロールまたは低減することを目的としています。これらおよび法律または規制枠組みのさらなる変化は、私たちの将来の収入を創出する能力を低下させるか、または私たちのコストを増加させる可能性があり、いずれも、私たちの業務、財務状況、および運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。政府はまた新冠肺炎の流行に対応するためにもっと多くの行動をとる可能性がある。政府、保険会社、ホスト医療組織および医療サービスおよび医療製品の他の支払者は、医療コストの制御または低減および/または価格制御の実施に努力し続けており、承認されれば、候補製品の需要および利益を達成または維持する能力に悪影響を及ぼす可能性がある。
EUでは、同様の政治、経済、規制発展は、私たちまたは私たちの協力者が私たちの現在または任意の未来の製品を利益的に商業化する能力に影響を及ぼすかもしれない。価格およびコスト制御措置に対する持続的な圧力に加えて、EUまたは加盟国レベルの立法発展は、著しい追加的な要求や障害を招く可能性があり、これは私たちの運営コストを増加させる可能性がある。国際市場では，精算や医療保険支払い制度は国によって異なり，多くの国で特定製品や治療法に価格上限が設定されている。私たちの将来の製品は、あれば第三者支払者に医学的に合理的だと思われないかもしれませんが、特定の適応が必要、あるいは割に合わないです。このような製品は十分な精算レベルが得られない可能性があり、第三者支払者の精算政策は、私たちまたは協力者が未来の製品を販売する収益性に悪影響を及ぼす可能性がある。
承認後の要求を拡大し、医薬品の販売や販売促進活動を制限するための立法·規制提案がなされている。私たちは、より多くの立法変化が公布されるかどうか、あるいはFDAの法規、ガイドライン、解釈が変わるかどうか、あるいはこれらの変化が私たちの候補製品の上場承認にどのような影響を与える可能性があるかどうかを決定することはできない。また、米国議会のFDA承認過程に対するより厳格な審査は、上場承認を著しく延期または阻止する可能性があり、より厳しい製品ラベルと承認後のテストとその他の要求の影響を受ける可能性がある。
米国や他の管轄区域の将来の立法や行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することはできない。もし私たちまたは私たちの協力者が既存の要求の変化に緩やかに適応できない場合、あるいは新しい要求や政策を採用することができない場合、または私たちまたは私たちの協力者が法規遵守を維持できない場合、私たちの候補製品は得られた可能性のあるマーケティング承認を失う可能性があり、私たちは利益を達成したり維持することができないかもしれません。これは私たちの業務に悪影響を与えます。
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外国政府は厳しい価格規制を実施する傾向があり、これは私たちの将来の収益性に悪影響を及ぼす可能性がある
米国以外の多くの国、特にEUやカナダでは、処方薬の定価および/または精算が政府によってコントロールされている。価格規制を行っている国では、製品の発売許可を受けた後、政府当局と価格交渉を行うのにかなりの時間がかかるかもしれない。いくつかの国で精算または定価の承認を得るために、私たちあるいは私たちの協力者は臨床試験を行う必要があるかもしれません。私たちの候補製品の費用効果を他の利用可能な治療法と比較します。自分から 2022年5月、カナダは新しい薬品定価法規と追加価格指導を実施しており、これらの法規と追加価格指導は特許薬品の販売価格に影響を与え、実施日を2022年7月に延期し、この業界に新しい報告義務に適応するためにより多くの時間を提供する。これらの規定や，将来の薬品定価や報告義務に関する規定は，メーカーのコンプライアンス負担を増加させることになり，高価で時間がかかる可能性がある
一部の国は薬品の販売価格が承認されてから発売されることを要求している。多くの国で、定価審査期間はマーケティングまたは製品許可を承認した後から始まる。一部の外国市場では、処方薬の定価は初歩的な承認を得た後も、政府の持続的なコントロールを受けている。したがって、私たちまたは私たちの協力者は、特定の国/地域での製品のマーケティング承認を得ることができるかもしれないが、その後、価格法規の制約を受け、これらの法規は製品の商業発表を延期し、その国/地域での製品の販売収入に悪影響を及ぼす可能性がある。このような製品の精算や精算範囲や金額が限られている場合、あるいは定価レベルが満足できない場合、あるいは低価格の国境を越えた販売からの競争があれば、私たちの収益力はマイナス影響を受ける。
私たちの第三者への依存に関するリスク
私たちの協力製品と候補製品の成功した開発と商業化の将来性は、私たちの協力者の研究、開発、マーケティングの努力にかかっています。
私たちは、私たちの協力者が私たちの計画に投入する可能性のある資源、時間、エネルギーを制御することができず、そのような計画に関する情報やこれらの計画によって生成された情報に限らずアクセスすることができない。私たちはNeurocrine BiosciencesおよびPacira BioSciencesを含む私たちのパートナーに依存し、私たちが彼らとそれぞれ達成した合意に基づいて、候補製品の研究および任意の臨床開発を支援し、実施し、そのような1つまたは複数のそのような製品または候補製品を承認、マーケティング、商業化することに成功した。そのような成功は重大な不確実性の影響を受けるだろう。
協力に成功した収入からの能力は、様々な要因の影響を受ける可能性があることを確認した
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協力者は業務戦略の変化によってその優先度や資源を私たちの計画から移したり、あるいは合併する会社や事業単位の規模を買収、売却、または縮小する |
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a 協力者私たちの戦略連合の治療分野の開発を止めるかもしれません |
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a 協力者特定の計画または候補製品の成功基準を変更して、計画または候補製品の開発を遅延または停止することができる |
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a 顕著性協力者がいくつかの開発活動の開始を遅延させることも、このような活動に関連するマイルストーンの支払いを延期し、私たち自身の活動を支援する能力に影響を与える |
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a 協力者私たちの現在または未来の製品と直接または間接的に競争する製品を開発することができる(もしあれば) |
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事業化義務のある協力者はマーケティング.マーケティング製品の販売、流通、販売 |
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製造担当の協力者は法規、資源、あるいは品質の問題に直面するかもしれませんできない需要を満たしています |
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協力者は合意によって規定された権利を行使して私たちの協力を終了することができる |
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私たちと協力者との間では、候補製品の研究または開発、製品の商業化または印税の支払い、またはマイルストーンの支払いに関する紛争が発生する可能性があり、いずれもマイルストーンの遅延、印税の支払いまたは計画の終了を招き、コストの高い訴訟や仲裁を招き、管理層の注意と資源を分散させる可能性がある |
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a 協力者製品または候補製品に関連する知的財産権が十分に保護されていない可能性がある |
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a 協力者第三者の訴訟を招くために、私たちの独自の情報や知的財産権を使用するかもしれない |
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人為的又は自然災害又は公衆衛生の大流行又は流行病又はその他の業務による妨害中断される例えば、新冠肺炎が大流行している。 |
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もし私たちの協力者が私たちの期待した方法で彼らの責任を表現したり、適時に履行しなかったりすれば、臨床開発、規制承認、商業化努力は延期され、終了され、または商業的に成功しないかもしれない。私たちと私たちの協力者の間で衝突が起こるかもしれない。もし私たちの1つまたは複数の協力合意が終了した場合、私たちは任意の終了した製品または候補製品の責任を自費で負担するか、または新しいパートナーを探す必要があるかもしれない。この場合、私たちは、1つ以上の独立したプロジェクトの規模と範囲を制限すること、または私たちの支出を増加させ、受け入れられないかもしれない条項や根本的に得られない追加資金を求めることが要求される可能性があり、私たちの業務は実質的で不利な影響を受ける可能性がある。
我々はNbi-921352をさらに開発·商業化するためにNeurocrine生物科学社との協力関係に依存しており、私たちの関係が成功または終了しなければ、Nbi-921352を効率的に開発および/または商業化することができない可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちはNeurocrine生物科学会社に依存して私たちと協力してNBI-921352を開発し、商業化した。協定と共同指導委員会の意見によると，Neurocrine Biosciences社はNBI−921352の臨床開発と商業化に関するすべての決定を制御している。
Neurocrine生物科学会社との協力により、NBI-921352の最終的な成功または商業実行可能性は私たちのコントロールを大きく超えている。私たちの財務リターンは、もしあれば、開発と商業化マイルストーンの実現に大きく依存し、どんな販売収入のシェアも加えています。したがって、私たちの成功と私たちと私たちの投資家にもたらすどんな関連財政的見返りも、合意下でのNeurocrine Biosciencesの表現にある程度依存するだろう。
私たちはNeurocrine Bioscionsとの協力関係に依存しているので、私たちはまたいくつかの追加の具体的なリスクに直面している
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逆順決めるNBI-921352の開発と商業化に関するNeurocrine生物科学社； |
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Neurocrine Biosciencesは、FDAまたは任意の他の規制機関によって提案された任意の欠陥または適合性の問題を解決するために、FDAまたは任意の他の規制機関によって要求されるすべてのデータを収集することができず、またはNBI-921352の臨床開発の承認を推進するために、すべての規制要件を遵守できなかった |
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可能なのは開発計画の時間、性質と範囲の面で相違があり、臨床試験或いは監督管理戦略を含む |
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損もし私たちが合意に規定された義務を履行できなかったら、私たちは重大な権利を享受するだろう |
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変化共同指導委員会のメンバーを含むNeurocrine生物科学の重要な管理者； |
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可能なのはNeurocrine Bioscionsとは、例えば、知的財産権の側面で、このプロトコルについて分岐している。 |
我々は以前，局所てんかん発作の成人患者へのNBI−921352の応用，およびSCN 8 A−DIEを有する小児患者(年齢2歳から21歳)におけるNBI−921352の応用を評価する第2段階臨床試験，およびNeurocrine Biosciencesがこれらの適応を追求し続けることは決定できず，我々の協力合意により追加支払いを受ける資格がない可能性があることを発表した。
もし私たちまたはNeurocrine Biosciencesがそれぞれの義務を履行できなかった場合、どんな臨床試験、規制承認、または開発進捗が著しく遅延または停止する可能性があり、高価で時間のかかる訴訟や仲裁を招き、私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
Neurocrine Biosciencesは、私たちの候補製品の前に、その製品の組み合わせにおける現在の他の候補薬剤を強調するか、またはその製品の組み合わせに競争相手の薬剤を添加することを決定することにつながる可能性があり、この場合、私たちは、他の事項に加えて、任意の以前の欠陥または任意のこのような終了後にNeurocrine Biosciencesから継承される可能性のある規制不正問題を解決するために追加の時間およびリソースをかけることを含む、他の事項に加えて、進行中または将来の臨床試験の任意の残りのコストを支払う責任があるかもしれない。
以上の議論のいずれの場合も、NBI−921352に関連する開発および商業化活動の時間および範囲に悪影響を及ぼす可能性があり、これは、我々の業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
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私たちは新しい協力を成功させたり、既存の連合を維持することができないかもしれませんが、これは私たちが候補製品を開発し、製品を商業化する能力に悪影響を及ぼすかもしれません。
通常の過程で、私たちは他のバイオテクノロジーや製薬会社と接触し、潜在的な内部許可、外部許可、連合、および他の戦略的取引について議論する。私たちは、現在または未来の候補製品の開発と、それによって生じる任意の製品の商業化を強化し、加速するために、これらのタイプの取引を行うことを求めることができる。私たちは適切な協力者を探す上で激しい競争に直面しており、交渉過程は時間がかかり複雑だ。さらに、私たちは、私たちの研究開発ルートが不足している可能性があるので、現在または未来の候補製品のための他の協力または他の代替計画を確立することに成功できないかもしれません。私たちの現在または未来の候補製品は、協力努力の開発段階が早すぎると考えられるかもしれません。および/または第三者は、私たちの候補製品が安全性および有効性を示す必要な潜在力が不足していると考えるかもしれません。私たちが協力を確立するために成功したとしても、私たちが合意した条項は私たちに不利になる可能性があり、例えば、候補製品の開発や承認が延期または承認された製品販売に失望した場合、私たちはそのような協力を維持できないかもしれない。
もし私たちの既存の任意の協力合意が終了した場合、または他の製品協力に参加することが私たちの最良の利益に合致すると判断した場合、私たちは達成できなかった、達成を延期し、またはそのような協力を維持できなかった
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t彼は…発展する私たちの現在または未来のいくつかの候補製品は終了または延期されるかもしれない |
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私たちはこのような候補製品開発に関連した現金支出が大幅に増加し、私たちは予想よりも早く追加融資を求める必要があるかもしれない |
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私たちは5月．臨床、監督、販売、マーケティングの専門知識のようなより多くの従業員を雇用するか、または他の方法で専門知識を発展させることが要求されており、その中のいくつかは現在私たちにはない |
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私たちは意志このような候補製品開発に関連するすべてのリスクを負担し； |
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商業化された製品の競争力が低下する可能性がある。 |
私たちは第三者メーカーに依存して私たちの候補製品を生産し、他の第三者に依存して大量の薬品と薬品を保存、監視、輸送する。私たちと私たちの第三者パートナーとは、これらの活動において困難に直面する可能性があり、臨床試験の開始または完了、規制の承認、または承認された製品を商業化する能力を延期または弱める可能性がある。
私たちは現在どんな製造施設も持っていないし、重要な内部製造経験や人員もいない。私たちは、私たちの協力者に依存して、直接またはCMOによって彼らに許可された候補製品を製造するか、または複数のCMOと協力して、私たちの候補製品を生産して、臨床前試験および臨床試験のために十分な数の材料を生産し、私たちの製品の商業生産に使用する予定です。もし私たちまたは私たちの協力者がそのような第三者の製造源を手配できない場合、あるいは商業的に合理的な条項でそうすることができなければ、私たちまたは私たちの協力者は十分な候補製品を成功的に生産できないかもしれない、あるいは私たちまたは私たちの協力者はそうするのを遅延させるかもしれない。このような失敗や重大な遅延は私たちの臨床試験を延期し、私たちの業務に実質的な損害を与える可能性がある。バイオ製薬製品の製造は複雑であり、先進的な製造技術とプロセス制御の開発を含む大量の専門知識と資本投資が必要である。汚染、設備故障或いは設備設置或いは操作が不適切であるため、サプライヤー或いはオペレータのミス、生産量の汚染と不一致、製品特性の多変性及び生産過程の困難により、私たちの候補製品の製造過程は製品損失の影響を受けやすい。正常製造プロセスとの微小な偏差でも生産量の低下、製品欠陥、その他の供給中断を招く可能性がある。もし私たちの候補製品または私たちの候補製品を生産する第三者製造施設で微生物、ウイルス、または他の汚染が発見されたら, このような製造施設は汚染を調査して救済するために長い時間を閉鎖する必要があるかもしれない。私たちの候補製品の生産運営に影響を与える不利な発展は、承認されれば、出荷遅延、在庫不足、ロット故障、製品の撤回やリコール、あるいは私たちの製品供給の他の中断を招く可能性があります。また、在庫を解約し、規格に適合しない製品に他の費用や支出を発生させ、コストの高い救済努力を行ったり、よりコストの高い製造代替案を求めたりしなければならない可能性もある。
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第三者製造商会に依存してリスクをもたらし、もし私たちが自分で候補製品を製造すれば、第三者に依存して法規遵守と品質管理および保証、量産、第三者が制御できない要素(私たちの製品仕様に従って私たちの候補製品を合成および生産できなかったことを含む)によって製造合意に違反する可能性、および第三者がコストが高いか、または私たちに損害を与えた時間に契約を終了または更新しない可能性を含むこれらのリスクの影響を受けない。また、FDA、EMA、カナダ衛生部、その他の規制機関は私たちの候補製品をcGMPと類似の海外標準に従って生産しなければならないことを要求した。医薬品メーカー及びその下請け業者は、マーケティング申請を提出する際に彼らの施設及び/又は製品を登録することを要求され、その後、毎年FDA、EMA、カナダ衛生部及び他の規制機関に登録される。FDA、EMA、カナダ保健省、その他の規制機関の事前承認検査と定期抜き打ち検査も受けている。後続に発見された製品の問題、または私たちまたは私たちの協力者が使用する製造または実験室施設は、製品または製造につながる可能性があります化学検査室製品のリコール、生産の一時停止、製品の差し押さえ、または自発的に市場から薬物を撤回することを含む施設。私たちまたは私たちの協力者の第三者製造業者がcGMPに準拠できなかったか、または十分な数の候補製品をタイムリーに納品できなかったことは、私たちの任意の候補製品が遅延したり、規制部門の承認を得られなかったりする可能性があります。
第三者メーカー以外に、私たちは大口の薬品と薬品を貯蔵、監視、輸送するために他の第三者に依存している。もし私たちがそのような第三者源を手配できない場合、あるいは商業的に合理的な条項でそうすることができなければ、私たちは十分な候補製品を提供することに成功できないかもしれないし、私たちはそれを延期するかもしれない。そのような失敗や重大な遅延は私たちの業務に実質的な被害を及ぼすかもしれない。
私たちは第三者に依存して臨床前研究と臨床試験を行う。これらの第三者が、適用される法律法規の遵守や予想される期限までに完了することを含む、彼らの契約義務を成功的に履行できない場合、私たちの業務は深刻な損害を受ける可能性があります。
私たちは、学術機関、CRO、病院、診療所、および他の第三者パートナーを含む可能性があり、私たちの現在および未来の候補製品の臨床前および臨床研究を監視、支持、実施、および/または監視するために、私たちによってコントロールされていない実体に依存する。したがって，我々自身がこれらの実験を行うのに比べて，これらの研究の時間やコストおよび被験者を募集する能力の制御は少ない.例えば，シナイ山イカン医学院の学術協力者と協力してMDDと快感障害を検査するXEN 1101の第2段階概念検証臨床試験を行い，2021年10月に患者募集を開始した
もし私たちが受け入れ可能な条項でこれらの第三者と合意を維持することができない場合、またはそのような約束が早期に終了した場合、私たちは直ちに患者を募集したり、他の方法で予想される方法で実験を行うことができないかもしれない。また，これらの第三者が我々の研究に十分な時間と資源を投入することや，我々の候補製品に関する臨床試験情報を維持することを含む，我々の契約要件や法規の要求に応じてタスクを実行することは保証されない.これらの第三者が予想される最終期限内に、任意の規制情報をタイムリーに送信することができず、合意を遵守できなかった場合、または規制要求または我々が彼らと達成した合意に従って行動できなかった場合、または彼らが不適格な方法で、またはその活動または彼らが取得したデータの品質または正確性を損なう方法で動作しなかった場合、私たちの将来の候補製品の臨床試験は延長または延期され、追加コストが生じる可能性があり、または私たちのデータはFDA、EMA、カナダ保健省、または他の規制機関によって拒否される可能性がある。
結局、私たちは私たちのすべての臨床試験が適用された方案、法律、法規、科学的基準に従って行われることを保証する責任があり、私たちの第三者への依存は私たちの規制責任を免除しない。
我々のCROおよびCMOは、現在の良好な実験室実践、またはFDA、カナダ衛生部、欧州経済圏加盟国の主管当局および同様の外国規制機関によって実行される臨床開発製品のcGLP、CGCPおよびcGMP法規およびガイドラインを遵守しなければならない。監督管理部門は定期的に臨床試験スポンサー、主要な研究者、臨床試験場、製造施設、非臨床試験施設とその他の請負業者を検査することによって、これらの規定を実行する。もし私たちまたは私たちの任意のCROまたはCMOがこれらの適用された法規を遵守できなかった場合、私たちの非臨床研究および臨床試験で生成された臨床データは信頼できないと考えられるかもしれません。私たちのマーケティング申請は提出が延期されるかもしれません。あるいはFDA、EMA、カナダ保健省、または他の規制機関は、私たちのマーケティング申請を承認する前に追加の臨床試験を行うことを要求するかもしれません。検査後、FDA、EMA、カナダ衛生部或いは他の監督機関は著者らの任意の臨床試験が失敗したか、または適用されたCGCP法規を遵守できなかったことを決定することができる。また，われわれの臨床試験はFDA，EMA，カナダ衛生部，他の規制機関が施行したcGMP法規により生産された製品を用いて行わなければならず，われわれの臨床試験には大量の試験対象が必要となる可能性がある。私たちはcGLP、CGCP、cGMP法規を遵守できず、臨床試験を繰り返したり、追加のロットの薬物を生産する必要があるかもしれません。これは規制承認過程を遅延させ、私たちのコストを増加させます。さらに、私たちの任意のCROまたはCMOが連邦または州の詐欺および乱用または虚偽請求法律または医療プライバシーおよび安全法律に違反している場合、またはこのような状況が発生したと断言または報告した場合、私たちの業務は影響を受ける可能性がある。
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もし私たちのどの臨床試験サイトがいかなる原因で終了すれば、私たちは行っている臨床試験に登録されている患者の後続情報を失う可能性がありますそうでない限りこれらの患者の看護を別の合格した臨床試験地点に移すことができる。さらに、私たちが私たちのいかなるCROまたはCMOとの関係が終了した場合、私たちはCROまたはCMOの代わりに商業的に合理的な条項で合意できないか、または全く合意できないかもしれない。
CRO、CMO、または他のサプライヤーを交換または増加させることは、大量のコストを伴う可能性があり、大量の管理時間および重点を必要とする可能性があります。また、新しいCRO、CMO、またはサプライヤーが作業を開始すると、自然な過渡期がある。したがって，遅延が生じる可能性があり，期待される臨床開発スケジュールを満たす能力に実質的な影響を与える可能性がある。もし私たちが代替供給計画を求めることを要求された場合、それによって生じる遅延と適切な代替案が見つからない可能性があり、私たちの業務に実質的で不利な影響を与える可能性がある。
私たちは外部科学者と彼らの機関と協力して、候補製品を開発するビジネス戦略を実行します。これらの科学者たちは他の約束や利益の衝突を持っているかもしれないが、これは私たちが彼らの専門知識を獲得し、実行可能な候補製品を開発する能力を損なうかもしれない。
私たちは学術機関や他の研究機関の科学顧問や協力者と協力している。これらの科学者たちと協力者たちは私たちの従業員ではない；逆に、彼らは独立請負業者であるか、私たちが彼らが後援する学術や研究機関と締結した研究協力協定の下で主要な調査者である。そのような科学者と協力者たちは他の約束を持っているかもしれないが、これは私たちが彼らを得る機会を制限するだろう。私たちの科学コンサルタントは通常、相互競争の仕事をしないことに同意しているが、もし彼らが私たちのためにしてくれた仕事と、彼らが別の実体のためにした仕事との間に実際的または潜在的な利益の衝突が生じたら、私たちは彼らのサービスを失うかもしれない。もしこれらの科学コンサルタントが私たちとの秘密協定に違反した場合、私たちのいくつかの価値のある専門知識もまた、これらの科学コンサルタントを通じて公開される可能性があり、これは私たちの業務に競争的な損害を与えるだろう。
知的財産権に関するリスク
私たちは私たちの1つまたは複数の製品または候補製品のために十分な特許保護を獲得したり維持することができないかもしれない。
私たちのビジネス成功は、私たちの候補製品、それらのそれぞれの構成要素、調製、製造方法、および治療方法の特許、商標および商業秘密保護を獲得し、維持する能力があるかどうかに大きく依存し、これらの特許を第三者の挑戦から保護することに成功するだろう。私たちは、私たちの戦略的重点分野と私たちの潜在的製品の重要な市場で特許保護を強化し、終了した開発計画、分野、または戦略的重要性の低い市場に関連する既存の特許または特許出願を放棄することができるように、日常業務中に私たちのグローバル特許の組み合わせを評価する
特許は、私たちが現在保留している特許出願に対して発行または付与されない可能性があり、発行または付与された特許は、後で無効または実行不可能であることが発見される可能性があり、現在の製品または任意の未来の製品を十分に保護することができない、または他の方法でいかなる競争優位性を提供することができないと解釈されるかもしれない。バイオテクノロジーと製薬会社の特許地位は一般的に不確実であり、複雑な法律と事実考慮に関連しているからだ。米国特許商標局(USPTO)と外国特許庁が特許を付与する際に採用する基準は，常に統一的または予測可能であるわけではない。例えば、バイオテクノロジーや製薬特許で許可されている特許標的または特許請求の範囲については、世界的に統一された政策はない。したがって、私たちは決定されたことのない特許出願で特許を発行することができないかもしれないし、私たちは異なる管轄区域で異なる範囲の特許請求を提起するかもしれない。したがって、私たちは、私たちの独自製品や技術に対する将来の保護の程度(あれば)を知らず、私たちの候補製品やノウハウについて十分な知的財産権保護を受けることができなければ、私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。特許および/または出願の定期維持費、継続費、年会費、および様々な他の政府費用は、特許および/または出願の有効期間内にいくつかの段階で米国特許商標局および米国以外の様々な政府特許機関に支払われる。米国特許商標局と各種非政府特許機関は多くの手続き的，単一的な文書の遵守を要求している, 特許出願及びメンテナンス過程における費用支払いは、他の同様の規定と同様である。私たちは信頼の良い法律事務所と他の専門家を招いて、私たちが持っている特許と特許出願を遵守することを助けて、私たちは私たちの許可された特許と特許出願のコンプライアンスを実現するために私たちの許可者または私たちの他の協力者に依存します。場合によっては、不注意は、滞納金を支払うことによって、または規則を適用する他の方法によって救済することができる。しかしながら、場合によっては、規定を遵守しないことは、特許または特許出願の放棄または失効をもたらす可能性があり、それにより、関連する管轄区域の特許権の一部または全部が失われる可能性がある。この場合、私たちの競争相手が市場に参入する可能性があり、このような状況は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすだろう。
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我々の知的財産権は権利.権利私たちに競争優位性を提供するとは限らない。
私たちの知的財産権が提供する将来の保護の程度は不確定であり、知的財産権には限界があり、私たちの業務を十分に保護できないかもしれないし、競争優位性を維持することが許されないかもしれない。
以下の例は例示的である
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他の人は、私たちの候補製品と類似した化合物を製造することができるかもしれないが、これらの化合物は、私たちまたは私たちの協力者が所有または独占的に許可された特許請求の範囲内ではない |
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他の人は私たちの知的財産権を侵害することなく、類似または代替技術を独立して開発することができる |
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私たちが所有または独占的に許可された発行された特許は、競争優位性を提供してくれないかもしれないし、競争相手の法的挑戦によって無効または実行不可能と認定される可能性がある |
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私たちは、いくつかの化合物を含む製品の発売承認を得る前に、数年前にいくつかの化合物の特許を取得したかもしれないし、特許の有効期限が限られているため、関連製品の商業販売の前に使い切り始める可能性があり、私たちの特許の商業的価値は限られているかもしれない |
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私たちの競争相手は特許権のない国で研究や開発活動を行い、これらの活動から学んだ情報を利用して競争力のある製品を開発し、私たちの主要な商業市場で販売するかもしれません |
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私たちは特許を申請できる多くのノウハウを開発することができないかもしれない |
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特定の国の法律は、アメリカの法律のように私たちの知的財産権を保護しないかもしれないし、私たちが業務を展開しているすべての管轄区域で申請したり、十分な知的財産権保護を受けることができないかもしれない |
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他の人の特許は、例えば、1つまたは複数の適応のために私たちの1つまたは複数の候補製品をマーケティングすることを阻止するように、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。 |
上記のような私たちの競争優位に対するどんな脅威も私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。
世界各地での候補製品の申請、起訴、強制執行、特許保護の費用は目を引くほど高く、私たちのアメリカ以外のいくつかの国での知的財産権は米国の知的財産権の広範さを持っていないかもしれない。また、一部の外国の国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦や州の法律に及ばない。そのため、私たちは第三者がアメリカ以外のすべての国で私たちの発明を実践したり、販売、販売、使用を提供することを阻止できないかもしれない。アメリカや他の管轄区域で私たちの発明を使って製造された製品を製造または輸入します。競争相手は、私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使用して彼ら自身の製品を開発することができ、私たちの特許保護を持っている地域に他の侵害製品を輸出することもできますが、法執行力はアメリカほど強くありません。これらの製品は私たちの現在または未来の製品(もしあれば)と競争する可能性があり、私たちの特許や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。
多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。特定の国の法律制度、特に特定の発展途上国の法律制度は、特許、商業秘密、および他の知的財産権保護、特にバイオテクノロジー製品に関する保護の実行に賛成しておらず、これは、私たちの特許の侵害を阻止したり、私たちの専有権を侵害する方法で競争製品を販売することを困難にする可能性がある。外国の管轄区域で私たちの特許権を強制的に執行する訴訟手続きは、巨額のコストを招き、私たちの努力と注意を私たちの業務の他の側面から移転させる可能性があり、私たちの特許が無効または狭義に解釈されるリスクに直面する可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させ、第三者からのクレームを引き起こす可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません。
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挑戦された場合、私たちの1つまたは複数の製品または候補製品の特許は、無効または実行不可能であることが発見されるかもしれない。
私たちの候補製品や独自技術に関連する特許や他の知的財産権保護措置を取っているにもかかわらず、私たちのどの知的財産権も挑戦または無効にされる可能性がある。例えば、私たちの候補製品のうちの1つをカバーする特許を強制的に執行するために第三者に対して法的訴訟を提起しようとする場合、被告は私たちの特許を無効および/または強制執行できないと反訴することができる。米国および他のいくつかの管轄区域の特許訴訟では、被告が無効および/または実行不可能と主張する反訴は日常的である。有効性を疑問視する理由は、新規性の欠如、明らかな、優先順位の適合の欠如、書面の記述の欠如、不十分、または実施できないなど、いくつかの法定要件のいずれかを満たすことができなかったと言われている可能性がある。主張を実行できない理由は，特許起訴に関連する者が起訴中に米国特許商標局や適用された外国人同業者に重要な情報を隠蔽したり，誤った陳述をしたりするためである可能性がある。訴訟当事者または米国特許商標局自体は、我々の特許訴訟が誠実かつ善意の義務に従って行われていると考えても、それに基づいて我々の特許に挑戦することができる。この挑戦の後の結果は予測できない。
私たちの特許の有効性に対する挑戦については、例えば、無効な以前の技術があるかもしれませんが、私たちと特許審査員は起訴中にこれを知りません。被告が無効および/または強制執行できない法的主張に勝った場合、私たちは候補製品の少なくとも一部またはすべての特許保護を失うだろう。被告の法的主張が無効および/または実行不可能であっても、私たちの特許主張は、被告および他の人に対してそのような主張を実行する能力を制限すると解釈される可能性がある。このような挑戦を弁護するコスト、特に外国司法管轄区におけるコスト、およびそれによる任意の特許保護の喪失は、私たちの1つまたは複数の候補製品および私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
第三者に対して私たちの知的財産権を強制的に執行することは、これらの第三者が私たちに他の反訴を提起することを招く可能性もあり、これは、弁護コストが高く、特に外国の管轄地域では、巨額の損害賠償を支払うこと、特定の製品の販売を停止すること、または許可協定を締結し、使用料を支払うことを要求する可能性がある(これは商業的に合理的な条項の下では不可能かもしれない)、または根本的に不可能である)。私たちの知的財産権を実行するためのどんな努力も費用がかかる可能性があり、私たちの科学と管理者の努力を分散させることができる。
私たちのいくつかの候補製品の特許保護と特許起訴は、第三者が特許を維持し、無効クレームを弁護する能力に依存します。
私たちの候補製品または任意の承認された製品に関連するいくつかの特許は、将来的には、私たちのライセンシー、再ライセンス者、ライセンシー、または他の協力者によって制御される可能性がある。このような手配によれば、私たちは取った行動について私たちの協力者と協議し、起訴と実行の予備権利を持つ権利があるかもしれないが、私たちは過去に、将来的に私たちのポートフォリオにおける特許および特許出願の権利を起訴し、維持し、権利侵害者のためにそのような特許を主張する能力を放棄する権利があるかもしれない。例えば、XEN 901(現在NBI-921352と呼ばれる)、他の選択的Nav1.6阻害剤、およびデュアルNav1.2/1.6阻害剤に関連する特許の組み合わせの権利は、Neurocrine Biosciencesにのみ付与され、XEN 402の特許組み合わせの権利は、Pacira BioSciences(その候補製品PCRX 301のために)に販売されている。
現在または将来のライセンシー、再ライセンス者、ライセンシーまたは他の権利がある場合、私たちの候補製品に関連する特許を主張または擁護するパートナーが、私たちの任意の候補製品をカバーする特許保護を適切に起訴および維持することができない場合、または任意の候補製品をカバーする特許が侵害者に対して主張される場合、または無効または強制的に実行できない主張を弁護し、そのようなカバー範囲に悪影響を与える場合、私たちがそのような候補製品を開発および商業化する能力は悪影響を受ける可能性があり、競争相手の製造、使用、輸入、販売および/または販売競合製品を阻止することができない可能性がある。
私たちは私たちの特許を保護または強制的に執行する人かもしれない特許の訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で時間がかかり、成功しないかもしれない。
競争相手は私たちの特許や私たちの許可側の特許を侵害するかもしれない。権利侵害や不正使用に対抗するために、私たちは費用が高く時間がかかるかもしれない侵害請求を要求されるかもしれない。さらに、侵害訴訟では、裁判所は、私たちまたは私たちの許可者のうちの1つの特許が無効または強制的に実行できないと判断することができ、または、私たちの特許が関連技術をカバーしていないことを理由に、侵害訴訟の他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。任意の訴訟または弁護手続きにおける不利な結果は、私たちの1つまたは複数の特許が無効が宣言されるか、強制的に実行できないか、または狭い解釈されるリスクに直面する可能性があり、私たちの任意の特許出願が発行された特許を生成できないリスクに直面させる可能性がある。
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妨害手続き、派生手続き、権利手続き、一方的再審、当事者間の再審、付与後再審、および第三者によって開始された、またはUSPTOまたは任意の外国特許当局によって提起された反対手続は、我々の特許出願の発明権、所有権、権利請求範囲または有効性に挑戦するために使用される可能性がある。不利な結果は関連するものの使用を中止することを要求するかもしれません技術あるいは勝利者たちからそれに対する許可権を得ようとしている。もし勝利者が商業的に合理的な条項で私たちに許可を提供しなければ、何か許可を提供すれば、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。訴訟や介入手続きは失敗する可能性があり、成功しても巨額のコストを招き、私たちの経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
私たちは、私たちの商業秘密や機密情報の盗用を単独でまたは許可者と共に防ぐことができないかもしれません。特に法律では、これらの権利を米国のように十分に保護していない可能性があります。また、知的財産権訴訟に関連する大量の発見により、このような訴訟中に、私たちのいくつかの機密情報が開示によって漏洩する可能性があります。さらに、公聴会、動議、または他の一時的な手続き、または事態の発展の結果が発表される可能性がある。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと考えるならば、私たち普通株の市場価格に重大な悪影響を及ぼす可能性がある。
さらに、私たちまたは私たちの許可者は、元従業員、協力者または他の第三者が、発明者または共同発明者として、私たちの所有または許可内の特許、商業秘密、または他の知的財産権において権益を有するというクレームを受ける可能性がある。例えば、私たちまたは私たちの許可者は、私たちの候補製品の開発に参加している従業員、コンサルタント、または他の人の義務紛争によって発明権紛争を生じる可能性があります。これらのまたは他の挑戦在庫または私たちまたは私たちの許可者による私たちの所有または認可内の特許、商業秘密、または他の知的財産権の所有権のクレームに対抗するために、訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちまたは私たちの許可者がこのようなクレームを弁護できなかった場合、金銭損害賠償を支払うことに加えて、私たちの候補製品に非常に重要な知的財産権の独占所有権や使用権のような貴重な知的財産権を失う可能性があります。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。上記のいずれも、当社の業務、財務状況、経営結果、見通しに重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
我々の候補製品または将来の製品の販売、要約販売、輸入、製造または使用が第三者の特許または他の知的財産権を侵害していると主張し、訴訟を回避しても、コストの高い訴訟を引き起こす可能性があり、または解決のために多くの時間とお金を要する可能性がある。
私たちのビジネス成功は、私たちが候補製品を開発し、将来承認される可能性のある製品を商業化する能力に依存し、他人の知的財産権を侵害することなく、私たちの独自技術を使用する。私たちの製品または候補製品またはそれらの任意の使用は、現在および将来的に第三者特許または他の知的財産権を侵害する可能性がある。第三者は、私たちまたは私たちの協力者が彼らの特許権を侵害したと主張するか、または私たちが彼らの商業秘密を盗用したか、または私たちが研究を行っている方法についても、私たちが開発しているか、または私たちの協力者と開発している化合物の組成、使用、または製造について他の方法で彼らの知的財産権を侵害したと主張するかもしれない。このような第三者は、既存の知的財産権に基づいている可能性があり、将来出現する知的財産権に基づく可能性がある賠償に同意する他の当事者に訴訟を提起する可能性があります。
私たちの候補製品は、発表時に第三者が保有する関連特許または特許出願が含まれている可能性があり、私たちは、関連特許、関連特許、または第三者が保有する特許出願が私たちの候補製品をカバーすることもできない可能性がある。例えば、2000年11月29日までに提出された米国出願と、その日以降に提出されたいくつかの出願は、特許発行前に米国国外では提出されないが、依然として秘密にされるであろう。米国および他のいくつかの司法管轄区の他の特許出願は、優先権を要求する最初の出願の約18ヶ月後に発行され、このような最も早い出願日は、一般に優先権日と呼ばれる。さらに、科学や特許文献に発表された発見は、実際の発見に遅れていることが多い。したがって、私たちは、私たちまたは私たちの協力者が最初の発明であるか、または私たちの候補製品またはその用途について最初に特許出願を提出した人であることを決定することができず、私たちの候補製品が現在発行されているか、または将来発行される特許を侵害しないと判断することもできない。第三者が私たちの候補製品のうちの1つまたは同様の発明に関する特許出願も提出した場合、私たちは、発明の優先度を決定するために、干渉または派生プログラムと呼ばれる米国特許商標局またはその外国の同業者によって発表された対抗性プログラムに参加しなければならないかもしれない。さらに、処理されるべき特許出願および公表された特許は、現在または将来の製品(あれば)またはその用途をカバーするために、後に修正することができるが、いくつかの制限された制限を受ける。
結果にかかわらず、特許侵害、商業秘密の流用、あるいは他の知的財産権侵害の告発を弁護することはコストが高く、時間がかかる可能性がある。したがって、私たちが最終的に勝訴したり、早い段階で和解が成立したりしても、このような訴訟は私たちに予期せぬ費用をもたらす可能性がある。また，訴訟や脅威訴訟は，我々の管理チームの時間や注意力に大きな要求を与え，会社の他の業務への追求を分散させる可能性がある.したがって、私たちの候補製品または将来の製品の販売、使用、製造、提供販売または輸入侵害、流用、または他の方法で第三者知的財産権に違反することは、私たちの業務に重大な悪影響を及ぼす可能性があると主張します。
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私たちのほとんどの競争相手は私たちより大きく、財力も私たちよりずっと大きい。したがって、彼らは私たちよりも長い間複雑な知的財産権訴訟の費用を受ける可能性が高い。また，訴訟に関する不確実性は，臨床試験に必要な資金を調達する能力に実質的な悪影響を及ぼす可能性があり，継続している内部.内部研究計画、許可に必要な技術、あるいは戦略協力を行い、私たちの候補製品を市場に出すのを助けてくれます。
さらに、未来の任意の知的財産権訴訟、介入、または他の行政訴訟は、私たちの人員の追加費用と気晴らしをもたらすだろう。このような訴訟または訴訟における不利な結果は、私たちまたは任意の未来の戦略的パートナーを私たちの独自の地位を失い、私たちに重大な責任を負わせるか、または商業的に許容可能な条項では得られない可能性のあるライセンスを求めることを要求する可能性があり、全くなければ、それぞれが私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
知的財産権訴訟の不利な結果は、私たちの研究開発活動および/または特定の製品を商業化する能力を制限するかもしれない。
もし第三者が私たちに彼らの知的財産権を主張することに成功すれば、私たちは私たちの技術のいくつかの側面の使用を禁止されたり、特定の製品の開発と商業化が禁止されるかもしれない。いくつかの技術の使用を禁止するか、または特定の製品を商業化することを禁止することは、裁判所または私たちと原告との間の和解協定によって実施されることができる。さらに、私たちが他人の特許や他の知的財産権を侵害、流用、または他の方法で弁護することに成功できなければ、原告に巨額の損害賠償金を支払うことを余儀なくされる可能性がある。知的財産権訴訟には不確実性が避けられず、私たちに不利な事件に弱さや欠陥があっても、私たちは敗訴する可能性がある。訴訟が私たちに不利な結果になった場合、私たちは、私たちの研究開発計画を継続したり、それによって生成された製品を販売したりするために、知的財産権所有者から許可を得ることを要求される可能性がある。私たちは商業的に許容可能な条項で必要な許可証を得ることができないかもしれないし、全く得られないかもしれない。代替的に、私たちは、第三者の知的財産権の侵害または他の方法での侵害を回避するために、私たちの現在または未来の製品(ある場合)の修正または再設計を要求されるかもしれない。これは技術的にも商業的にも不可能である可能性があり、これらの製品の競争力を低下させるか、またはこれらの製品の市場進出を延期または阻止する可能性がある。上記のいずれも、私たちの研究開発活動を制限し、1つ以上の候補製品を商業化する能力、または両方を制限することができる。
第三者の任意の特許または他の知的財産権に関連する潜在的なクレームを回避または解決するために、私たちは、第三者に許可を求めることを選択または要求される可能性があり、許可料または使用料または両方の支払いを要求される可能性があり、これはかなりの費用である可能性がある。このようなライセンスは許容可能な条項で提供されないかもしれないし、全く提供されないかもしれない。たとえ私たちまたは任意の未来の協力者が許可を得ることができても、これらの権利は非排他的である可能性があり、これは私たちの競争相手が同じ知的財産権を獲得することをもたらす可能性がある。最終的に、実際または脅威の特許または他の知的財産権クレームにより、許容可能な条項で許可を得ることができない場合、製品の商業化が阻止されるか、または裁判所命令または他の方法で事業運営の一部または全部を停止させることができます。また、私たちは知的財産権侵害のクレームによる重大な金銭的損失に責任があると判断されるかもしれない。将来的には、第三者から許可要項や許可要求を受ける可能性があり、知的財産権の侵害やライセンス料の滞納を主張しており、このようなクレームに法的根拠がなくても、このようなクレームを回避または解決することができない可能性がある。
Neurocrine Biosciences、Pacira BioSciences、または他の協力者が様々な場合、第三者によって制御される知的財産権の権利を許可または他の方法で取得する場合、例えば、第三者知的財産権がない場合には、製品が国/地域で合法的に開発または商業化することができない、またはそのような第三者の権利を得ることが製品開発または商業化に有用であると判定された場合、我々の協力協定によれば、彼らは、国/地域の基礎に基づいて、製品毎に支払うお金を減少させる資格がある。上記のどのような事件も私たちの業務を深刻に損なう可能性がある。
もし私たちがどんな合意にも違反したら、私たちはこれらの合意に従って私たちの候補製品または第三者に使用、開発、商業化の権利を許可し、私たちは私たちの業務に非常に重要な許可権を失うかもしれない。
私たちの既存のライセンスや他の合意によると、開発や商業化義務などの勤勉義務、潜在的なマイルストーン支払いやその他の義務を含む様々な義務を履行しなければなりません。もし私たちがこのような義務を履行できなかった場合、または他の方法で私たちの許可協定に違反した場合、私たちの許可パートナーは、適用の許可を全部または部分的に終了する権利があるか、または独占的許可を非独占的許可に変換する権利があるかもしれない。一般的に、私たちの現在の任意のライセンス、ライセンス排他性、または私たちが将来獲得する可能性のある任意の他のライセンスを失うことは、私たちの業務、将来性、財務状況、および運営結果に実質的な損害を与える可能性がある。
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秘密保持協定使用従業員たちと第三者は、許可されていない商業秘密と他の固有の情報の漏洩を阻止してはならない。これは私たちの競争的地位を損なうだろう。
特許に加えて、私たちは、私たちの発見プラットフォーム、業務戦略、候補製品に関するビジネス秘密、技術ノウハウ、独自の情報に依存して、私たちの競争地位を保護することは難しいです。私たちの研究開発活動と商業活動の過程で、私たちはしばしば秘密保護協定によって私たちの固有の情報を保護する。例えば、我々が実験室、製造、臨床前開発または臨床開発製品またはサービスのサプライヤーまたは潜在的な戦略パートナーと話した場合、このようなセキュリティプロトコルが使用される。また、私たちのすべての従業員とコンサルタントは、わが社に参加する際に秘密保護協定と発明譲渡協定に署名しなければなりません。私たちの従業員、コンサルタント、請負業者、業務パートナー、または外部科学協力者は、私たちの商業秘密情報を故意にまたは無意識に漏らし、これらの秘密協定に違反したり、私たちの商業秘密が流用されたりする可能性があります。私たちの協力者はまたデータを発表する権利があるかもしれないが、私たちは発表前に特許保護を申請できないかもしれない。競争相手はこのような情報を利用するかもしれないし、私たちの競争地位は損なわれるだろう。さらに、私たちの従業員、コンサルタント、または請負業者が、私たちのために働いているときに他人が所有している知的財産権を使用する場合、関連するまたはそれによって生じるノウハウおよび発明の権利について議論が生じる可能性がある。第三者が私たちのいかなる商業秘密を不法に取得して使用することを強要するかは高価で時間がかかり、結果は予測できない。また、米国以外の裁判所は米国の裁判所のように商業秘密を保護したくないことがある。また，我々の競争相手は同等の知識を独立に開発することができる, 方法とコツ。もし私たちが私たちのノウハウや他の機密情報を秘密にすることができなければ、私たちが特許保護を受けたり、私たちの商業秘密情報を保護する能力が脅かされ、これは私たちの競争的地位に悪影響を及ぼすだろう。
米国特許法や他の国/地域の法律の変化は、私たちの特許出願をめぐる起訴と、私たちが発表した特許の実行または保護の不確実性とコストを増加させ、私たちの候補製品を保護する能力を弱めるかもしれません。
私たちの成功は知的財産権、特に特許に大きく依存する製薬と生物製薬会社の特許地位は非常に不確定である可能性があり、複雑な法律と事実問題に関連し、その重要な法律原則はまだ解決されていない。これまで，米国や他の国は，これらの分野の特許によって許容される権利要件の広さについて一致した政策を策定していないしかも、国会や他の外国立法機関は私たちに不利な特許改革立法を通過するかもしれない例えば，最近では特許法をどのように解釈するかが変化しており，米国特許商標局も国会も最近特許制度の大きな改革を行っている。米国最高裁判所のいくつかの裁決は現在、最高裁がいくつかの特許に対して明らかに否定的な傾向を示している。これらの決定の傾向や，USPTOが実施している特許性要求の変化は，我々の製品の特許を取得·維持することがますます困難になる可能性がある。将来の特許法解釈の変化や特許法が法律の変化として制定される可能性があることを正確に予測することはできない。これらの変化は、私たちの特許、私たちの特許を得る能力、私たちの特許出願を起訴し、私たちの特許および/または私たちの協力者の特許およびアプリケーションを実行するコストに実質的な影響を与えるかもしれない。米国以外のこれらの分野の特許状況にも不確実性がある。米国や他の国の特許法や特許法解釈の変化は，我々の知的財産権の価値を低下させたり，我々の特許保護の範囲を縮小したりする可能性がある。したがって、私たちは、私たちが所有しているか、または私たちがライセンスを持っている特許または第三者特許において許容または強制される可能性のある権利要件の広さを予測することができない。 一例として2022年10月1日、欧州特許出願は、特許付与後に単一特許となり、単一特許裁判所(UPC)の管轄を受ける権利がある。単一特許を選択することは欧州特許実践の大きな変化になるだろう。UPCは新しい裁判所制度であるため、裁判所には前例がなく、UPCにおける任意の訴訟の不確実性が増加している。
もし私たちが候補製品の特許期間を延長することで米国の“ハッジ·ワックスマン法案”や米国以外の類似立法の保護を得なければ、私たちの業務は実質的な損害を受ける可能性がある。
FDAによる我々の候補製品の上場承認の時間、期限、詳細(ある場合)によると、“ハッジ·ワックスマン法案”によると、1つ以上の米国特許は、限られた特許期間を得る資格が回復する可能性がある。Hatch-Waxman法は、製品臨床試験およびその後のFDA規制審査中に失われた特許期間の補償として、最長5年間の特許回復期間を許可する。しかし，適用の最終期限内に出願を提出できなかったこと，関連特許の満了前に出願を提出できなかったことや適用の要求を満たしていなかったことなどにより延期が得られなかった可能性がある.さらに、適用される期間または提供される特許保護範囲は、5年未満であってもよく、その数字が5年未満であれば、私たちの要求よりも少なくてもよい。
もし私たちが特許期間の延長や回復を得ることができない場合、あるいはどのような延長の期限が私たちが要求したものよりも短い場合、私たちは私たちの製品を独占販売する権利があり、私たちの競争相手は私たちの特許が満期になった後に競争製品の承認を得るかもしれません。私たちの収入は大幅に減少するかもしれません。
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私たちはまだ登録する私たちの会社名は私たちのすべての潜在市場の商標として、これらの登録を得ることができなければ、私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの会社名Xenonは、私たちが運営し、運営する予定の各市場に商標を登録していません。当社の会社名又は製品名の商標出願は登録が許可されていない可能性があり、当社の登録商標は維持又は強制執行されない可能性があります。商標登録過程で、私たちは拒否を受けるかもしれないが、私たちの反応はこのような拒否を克服できないかもしれない。第三者はまた、その製品にXenon名を使用して商標を登録しようと試みる可能性があり、このような使用を阻止することに成功しない可能性があります。また，米国特許商標局や多くの外国司法管轄区の類似機関では，第三者は係属中の商標出願に反対し，登録商標の取り消しを求める機会がある。私たちの商標に反対またはキャンセル訴訟を提起するかもしれないが、私たちの商標は継続できないかもしれない。もし私たちが私たちの商標のために登録されていなければ、私たちは第三者に対してこれらの登録を実行する時に他の場合よりも大きな困難に直面するかもしれない。
知的財産権訴訟は不利な宣伝を招き、私たちの名声を損ない、私たちの普通株の市場価格を下落させる可能性がある。
任意の知的財産権訴訟において、提訴の公告及び聴聞結果、動議及び裁決及び訴訟における他の臨時手続がある可能性がある。もし証券アナリストや投資家がこれらの声明が否定的だと思うなら、私たちの既存製品、計画、または知的財産権の知覚価値は低下する可能性がある。したがって、私たちの普通株の市場価格は下がるかもしれない。このような声明はまた私たちの名声や私たちの未来の製品の市場を損なう可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
私たちの普通株式所有権に関連するリスク
私たちの普通株の市場価格は変動する可能性があり、私たちの普通株を購入した人は大きな損失を受けるかもしれません。
私たちの普通株の市場価格は過去に変動しており、未来も変動するかもしれない。このような変動のため、投資家は私たちの普通株に投資する時に損失を受ける可能性がある。私たちの普通株の市場価格は以下の要素を含む多くの要素の影響を受ける可能性がある
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私たちまたは私たちの競争相手が発表した新製品、候補製品または既存製品の新しい用途、重大な契約、商業関係または資本約束、およびこれらの発売または発表の時間； |
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私たちのどのパートナーも、臨床または規制決定または私たちの協力の発展に関する公告を含む、彼らが開発している候補製品に対する行動を取っている |
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私たちの製品および候補製品の使用に関連する予期しない深刻な安全問題 |
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私たちの候補製品の臨床試験の陰性または非決定性結果は、追加の臨床前試験または臨床試験を決定または要求することを招き、あるいは候補製品の継続開発を終了させる |
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私たちの候補製品の臨床試験は遅れています |
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規制部門の製品承認または許可を得たり、遅延したりすることができなかった |
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不利な規制や清算公告 |
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私たちまたは私たちの競争相手は、重大な買収、戦略協力、ライセンス、合弁企業、または資本約束を発表します |
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私たちはより多くの候補製品の結果を発見したり開発したりしようとしています |
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協力者、CRO、臨床試験スポンサー、臨床研究者を含む第三者への依存 |
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カナダ、アメリカ、あるいは他の国の法規や法律の発展； |
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特許出願、発行された特許または他の固有の権利に関連する発展または紛争； |
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重要な科学や管理職の採用や退職 |
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もし承認されれば、私たちは独立して開発した未来の候補製品を商業化することに成功した |
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私たちの候補製品や臨床開発計画に関連する費用レベルは |
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財務結果、発展スケジュール、または証券アナリストの提案に関する推定の実際または予想変化； |
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私たちまたは競争相手の財務業績の実際または予想四半期差 |
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取締役会や主要な人員の構成が変わりました |
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私たちまたは私たちの株主は未来に普通株と私たちの普通株の総取引量を売却します |
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契約を守らないか、またはローン契約に基づいて必要なお金を支払うこと |
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医療支払い制度の構造を変え |
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訴訟を始めたり私たちが訴訟に参加したり |
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新冠肺炎の流行が私たちの業務とマクロ経済環境に及ぼす影響 |
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製薬と生物科学技術業界の一般経済、業界と市場状況、および類似会社の市場評価変化を含む、私たちの経営業績や競争相手の経営業績とは無関係な要素を含む可能性がある |
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“リスク要因”の節で述べた他の要因。 |
また、株式市場全体、特にナスダックやバイオ製薬業界は、時々変動を経験しているが、この変動は往々にして対象会社の経営業績とは無関係である。例えば，新冠肺炎の大流行は大きな変動を招いている。これらの広範な市場と業界の変動は、私たちの経営業績にかかわらず、私たちの普通株の市場価格に悪影響を及ぼすかもしれない。最近のいくつかの場合、1株の市場価格が変動しており、当該株の保有者は株式を発行する会社に対して証券集団訴訟を起こしている。もし私たちのいかなる株主が私たちを提訴すれば、訴訟の弁護と処置は費用が高く、私たちの経営陣の時間と注意を分散させ、私たちの経営業績を損なう可能性があります。
将来私たちの普通株の公開市場での販売は私たちの普通株の市場価格を低下させるかもしれません。
私たちの普通株を大量に売却したり、これらの売却が発生する可能性があると考えたりするため、私たちの普通株の市場価格は下がる可能性があります。これらの売却、あるいはこれらの売却が起こりうる可能性は、将来的に私たちが適切だと思う時間と価格で株式証券を売却することをより困難にする可能性もある。
さらに、将来的には、融資、協力協定、買収、訴訟和解、従業員手配、または他の関連する追加の普通株、優先株、または他の普通株に変換可能な株式または債務証券を発行する可能性がある。私たちとJefferiesおよびStifelとの販売協定によると、私たちの“市場”株式発行計画に基づくいかなる発行も含めて、私たちの既存株主の株式を大幅に希釈し、私たちの普通株の市場価格の下落を招く可能性がある。
わが社の定款文書やカナダの法律の条項は、私たちの買収をより困難にする可能性があり、これは私たちの株主に有利になる可能性があり、私たちの株主が現在の経営陣を交換または更迭しようとすることを阻止し、および/または私たちの普通株の市場価格を制限することができるかもしれない。
私たちの規約と細則の条項、ならびにカナダ商業会社法(CBCA)と適用されるカナダ証券法のいくつかの条項は、株主が有利と思われるかもしれない合併、買収、買収要約、または他の私たちに対する支配権の変化を阻止、延期、または阻止する可能性があり、彼らがその普通株からプレミアム取引を得る可能性があることを含む。これらの条項はまた、投資家が将来私たちの普通株に支払いたいかもしれない価格を制限し、それによって私たちの普通株の市場価格を下げる可能性がある。また、我々の取締役会が責任を持って我々の管理チームのメンバーに命じているため、これらの規定は、株主が取締役会のメンバーを交換する難しさを増やすことで、現在の経営陣の任意の試みを交換または罷免することを阻害または阻止する可能性がある。他の事項を除いて、これらの規定は以下のことを含む
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株主は、このような修正が少なくとも3分の2の株式を保有する株主の承認を得ない限り、私たちの定款を修正することはできない |
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株主が取締役を指名するか、株主総会の審議のために提案するか、事前に通知しなければならない |
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いくつかの例外を除いて，適用されるカナダ証券法は，買収要約が105日間有効であることが一般的であり，要人が証券を引受できる前に，非要人が所有する発行済み証券の50%以上を要約しなければならない. |
私たちの条項、定款、CBCA、または任意の適用されるカナダ証券法の遅延または制御権の変更を阻止する条項は、私たちの株主がその普通株からプレミアムを得る機会を制限する可能性があり、また、一部の投資家が私たちの普通株に支払いたい価格に影響を与える可能性がある。
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アメリカの民事責任5月．私たち、私たちの役員、または私たちの官僚たちに強制的に執行することはできません。
私たちはCBCAが管理していて、私たちの主な業務場所はカナダにあります。私たちの多くの役員や上級管理者はアメリカ国外に住んでいて、彼らの全部または大部分の資産と私たちの資産の全部または大部分はアメリカ国外にあります。そのため、投資家はアメリカ国内で私たちと私たちのいくつかの役員と上級管理者に訴訟手続きを送達することが難しいかもしれません。あるいは、アメリカ連邦証券法またはアメリカの任意の他の法律に基づく民事責任条項の訴訟を含む、アメリカの裁判所で私たちまたはこれらの人々に対する判決を実行することができます。米国連邦証券法または米国の任意の他の法律の民事責任条項のみに基づく権利は、カナダ裁判所(ブリティッシュコロンビア州裁判所を含む)で提起された元の訴訟または米国裁判所で得られた強制執行判決の訴訟で強制的に執行できない可能性がある。
私たちはカナダの会社法と証券法の管轄を受けており、場合によってはこれらの法律が株主に与える影響はデラウェア州の会社法や米国証券法とは異なる。
私たちはCBCAや他の関連法律の管轄を受けており、これらの法律が株主権利に与える影響は、米国司法管轄区域の法律によって管轄されている会社の権利とは異なる可能性があり、私たちの定款文書とともに、契約買収、代理競争または他の方法でわが社に対する支配権を得ることを遅延、遅延、または阻止する効果がある可能性があり、あるいは買収側がこの場合提供したい価格に影響を与える可能性がある。CBCAとデラウェア州一般会社法との間で最大の影響を有する可能性のある大きな違いは、(I)重大な会社取引(例えば、合併および合併、他の非常会社取引または我々の定款の改正)については、CBCAは一般に株主の3分の2の多数票を必要とし、DGCLは一般に多数票のみを必要とし、(Ii)CBCAによれば、株式の5%以上を保有し、株主総会で投票する権利を有する株主は特別株主総会の開催を要求することができ、DGCLにはこのような権利は存在しないことを含むが、これらに限定されない。
将来的に私たちの普通株を売却して発行したり、普通株に変換したり、普通株に交換可能な証券は、私たちの株主を希釈し、私たちの普通株の市場価格を下落させる可能性があります。
2022年3月31日まで、加重平均行権価格で1株16.73ドルで7，075，073株の私たちの普通株の株式オプションを購入することはまだ完了しておらず、1株当たりの加重平均行権価格9.79ドルで40，000株を購入する私たちの普通株の引受権証はまだ完成しておらず、1株0.0001ドルの行権価格で2，775，996株を購入する私たちの普通株の事前融資権証はまだ完成していない。これらの株式オプションの行使または株式承認証のいずれも、既存の普通株主の希釈につながる。さらに、私たちは追加資本を調達して私たちの臨床開発計画に資金を提供する必要があると予想されているので、将来的には大量の普通株、優先株、事前出資の引受権証、または普通株または普通株に交換可能な他の証券を売却する可能性がある。私たちの持分インセンティブ計画によると、私たちの報酬委員会(またはそのサブセットまたは許可)は、私たちの従業員、役員、およびコンサルタントに株式ベースのインセンティブを付与する権利がある。私たちの株式補償計画によると、将来の株式オプションの付与や普通株の発行は私たちの普通株の市場価格に悪影響を及ぼす可能性があります。
未来に普通株、優先株または株式承認証、手形または優先株などの転換可能、行使可能または交換可能な普通株を発行する任意の証券は、私たちの既存株主の投票権と経済利益に希釈効果を与える。
私たちは証券集団訴訟の危険に直面している。
従来、証券集団訴訟は、ある会社の証券市場価格が下落した後に提起されることが多かった。このリスクは、バイオテクノロジー会社が近年大幅な株価変動を経験しているため、特に私たちと関連がある。私たちがこのような訴訟に直面すれば、巨額のコストを招き、経営陣の注意と資源を移転させる可能性があり、これは私たちの業務を損なう可能性があります。さらに、バイオテクノロジー会社に対する訴訟の増加は、取締役や上級管理者責任保険を獲得することをより困難かつ高価にする可能性があり、同じまたは同様の保険を得るために、低減された保険限度額および保証範囲を受け入れること、または同じまたは同様の保険を得るためにより高い費用を生成することを要求される可能性がある。
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我々の管理するチームは公共·プライベート·エクイティおよび債務融資の純収益を使用する上で広範な裁量権を有しており、これらの収益の投資は良好なリターンを生じない可能性がある。私たちは株主が同意しない方法で収益に投資するかもしれない。
普通株式を購入するための普通株式および事前融資承認株式証を2021年10月と2021年3月に公開発行すること、JefferiesおよびStidelとの“市場”株式発行計画、およびこれまでの株式および債務融資による純収益に基づいて、受信または受信可能な任意の純収益を適用する際に広範な裁量権を有する。株主は私たちの決定に同意しないかもしれません。私たちは収益と私たちの既存の現金と現金等価物と有価証券を使用して、私たちの経営業績を改善したり、私たちの普通株の価値を高めたりしないかもしれません。もし私たちがこれらの資金を有効に利用できなければ、私たちの業務に実質的な悪影響を与え、私たちの候補製品の開発を延期し、私たちの普通株の市場価格を下落させるかもしれない。また、純収益を使用する前に、大量の収入や切り下げの可能性のない投資に投入することができる。
私たちは予測可能な未来に私たちの普通株に現金配当金を支払わないと予想している。
私たちは現在予測可能な未来に私たちの普通株にどんな現金配当金も支払うつもりはない。私たちは現在、私たちの未来のすべての収益を維持するつもりで、もしあれば、私たちの業務の成長と発展に資金を提供します。しかも、未来のどんな債務協定の条項も私たちが配当金を支払うことを阻止するかもしれない。したがって、私たち普通株の資本増加(あれば)は、投資家が予測可能な未来に唯一の収益源である可能性がある。
私たちの未償還事前融資権証明書は市場を公開していない
私たちの未償還事前融資権証は公開取引市場を持っておらず、私たちは市場が発展しないと予想している。また、私たちは、発行されていない事前融資権証をナスダック世界市場または他の任意の国の証券取引所または国家公認の取引システムに上場するつもりはない。活発な取引市場がなければ、未発行の予融資権証の流動性が制限される。
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一般リスク因子
不安定な市場と経済状況は私たちの業務や財務状況に深刻な悪影響を及ぼす可能性がある。
世界の信用と金融市場は極端な妨害を経験することがあり、最近は新冠肺炎の大流行と関係があり、その特徴は市場変動の激化、インフレ率の上昇、消費者の自信低下、経済成長の低下、失業率の上昇、経済の安定が不確定である。信用や金融市場に再びこのような混乱が生じ、経済状況への自信が悪化すれば、我々の業務は悪影響を受ける可能性がある。株式市場と信用市場が今後大幅に悪化すれば、任意の必要な株式や債務融資を完成させにくくなり、コストが高く、薄くなる程度が高くなる可能性がある。適時かつ有利な条件で必要な融資を得ることができなければ、私たちの成長戦略、財務業績、私たちの普通株の市場価格に重大な悪影響を及ぼす可能性があり、開発や商業化計画を延期または放棄する必要があるかもしれない。さらに、この場合、私たちの現在の1つまたは複数のパートナー、サービスプロバイダ、製造業者、および他のパートナーは、生存できないか、または私たちへの約束を履行できない可能性があり、これは、時間通りおよび予算で運営目標を達成する能力に直接影響を与える可能性がある。
もし私たちが効果的な財務報告内部統制制度を維持できなければ、私たちは私たちの財務結果を正確に報告したり、不正を防止することができないかもしれない。したがって、株主は私たちの財務や他の公開報告書に自信を失う可能性があり、これは私たちの業務と私たちの普通株の市場価格を損なうだろう。
財務報告に対する効果的な内部統制は、信頼できる財務報告を提供するために必要であり、適切な開示制御や手順とともに詐欺を防止することを目的としている。必要な新しい制御措置や改善された制御措置を実施できなかったり、実行中に遭遇した困難は、私たちの報告義務を履行できない可能性があります。
私たちは四半期ごとに内部統制と手続きの変化を開示することを要求され、私たちの経営陣は毎年これらの統制の有効性を評価することを要求されている。我々はまた，我々の内部統制の有効性を独立して評価することを求められており，我々の経営陣の評価では発見できない可能性のある問題が発見される可能性がある.私たちの経営陣が財務報告の内部統制に有効であると結論しても、私たちの独立公認会計士事務所は、私たちの内部統制または私たちの内部統制が記録され、設計、実施、または審査されているレベルには重大な弱点や重大な欠陥があると結論する可能性がある。私たちまたは私たちの独立公認会計士事務所が、私たちの財務報告の内部統制に重大な欠陥があることを発見した場合、または私たちの財務諸表を前向きまたは追跡的に変更する必要がある場合があり、投資家は私たちの報告書の財務情報に自信を失う可能性があり、これは私たちの普通株の市場価格の下落を招く可能性があり、私たちは米国証券取引委員会または他の規制機関の制裁または調査を受ける可能性があり、追加の財務および管理資源が必要になるだろう。第404条を遵守するか否かにかかわらず、財務報告のいかなる内部統制の失敗も、我々が宣言した経営業績に重大な悪影響を与え、当社の名声を損なう可能性がある。
環境、社会、そして統治問題は私たちの業務と名声に影響を及ぼすかもしれない。
様々な環境，社会，ガバナンス問題における会社の表現に基づいて会社を評価することが増えており，これらの問題は会社の業績の長期的な持続可能性に寄与していると考えられている。
様々な組織がこのようなESGテーマにおける会社の表現を測定し，これらの評価の結果が広く宣伝されている.また、このような評価で良好な会社に投資することに特化した基金が人気を集めており、主要機関投資家は、このようなESG措置の投資決定の重要性を公開している。評価で考慮されるテーマには，様々なESG問題を監督するための会社取締役会の役割と取締役会の多様性がある.
投資家がESG問題にますます注目していることから、私たちはこのような問題の管理に成功しているかどうか、あるいは私たちの適切な役割に対する人々の期待を満たすことに成功するかどうかを決定することはできません。私たちのこの点でのどんな失敗も、私たちの名声、私たちの業務、株価、財務状況、または運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。
証券や業界アナリストが私たちの業務に関する研究報告を発表しない場合、あるいは彼らが私たちの業務に否定的な意見を発表すれば、私たちの普通株の市場価格と私たちの普通株の取引量が低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、証券や業界アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告の影響を受けています。わが社の証券や業界アナリストが少なすぎると、私たち普通株の市場価格はマイナス影響を受ける可能性があります。私たちの証券や業界アナリストが私たちの普通株格付けを引き下げたり、私たちの業務の不正確または不利に関する研究報告を発表したりすれば、私たちの普通株の市場価格は下落する可能性がある。これらのアナリストのうちの1人以上がわが社への報告を停止したり、私たちの普通株に関する報告を定期的に発表できなかったりすれば、私たちの普通株に対する需要が減少する可能性があり、これは私たちの普通株の市場価格と私たちの普通株の取引量を低下させる可能性がある。
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1つは能動型私たちの普通株の取引市場は維持できないかもしれない。
私たちの普通株は現在ナスダックで取引されていますが、将来私たちがナスダックや他の取引所で活発な取引市場を維持できる保証はありません。もし私たちの普通株市場が活発でなければ、私たちの株主は普通株市場価格を下げることなく、彼らが購入した普通株を売却することは難しいかもしれない。また、不活発な市場は、追加の普通株を売却することで資金を調達する能力を弱める可能性があり、戦略的協力を達成したり、私たちの普通株を対価格で会社や製品を買収する能力を弱める可能性がある。
ナスダックは私たちの証券をその取引所から撤退させるかもしれません。これは投資家が私たちの証券を取引する能力を制限し、追加の取引制限を受けることができるかもしれません。
私たちの普通株はナスダックに上場して、取引コードは“XENE”です。私たちの証券はナスダック上場の継続的な上場要求を満たすことができないかもしれません。もしナスダックが私たちの普通株をその取引所から退市したら、私たちは重大な不利な結果に直面するかもしれません
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顕著性私たちの普通株の流動性が減少し、これは私たちの普通株の市場価格を大幅に下げるかもしれない |
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私たちの証券の市場オファーは限られています |
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私たちの普通株が“細価格株”の資格に適合していることを確認することは、私たちの普通株を取引するブローカーにより厳しい規則を遵守することを要求し、二次取引市場における私たちの普通株の取引活動レベルを低下させる可能性がある |
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わが社のニュースやアナリストへの報道数は限られている |
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将来的により多くの証券を発行したり、より多くの融資を得る能力が低下する。 |
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項目6.展示品
(A)展示品。
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番号をつける |
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書類説明 |
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表 |
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書類番号. |
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展示品 |
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提出日 |
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10.1 |
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Xenon製薬会社，Jefferies LLCとStifel，Nicolaus&Company，Inc.が2022年3月1日に署名した市場持分発行販売協定の第1号改正案。 |
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8-K |
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001-36687 |
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1.1 |
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March 1, 2022 |
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10.2 |
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Xenon製薬会社とNeurocrine生物科学社との間の株式購入協定は，2022年1月11日である。 |
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8-K |
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001-36687 |
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10.1 |
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2022年1月12日 |
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10.3†† |
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Xenon PharmPharmticals Inc.とNeurocrine Biosciences，Inc.が2019年12月2日に署名した許可及び協力協定の修正案第2号は，2022年2月25日である。 |
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10-K |
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001-36687 |
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10.30†† |
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March 1, 2022 |
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31.1 |
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第13 a−14(A)条に基づいて首席実行幹事証明書が発行される。 |
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31.2 |
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細則13 a~14(A)に従って首席財務官の認証が行われる。 |
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32.1* |
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“米国法典”第18編第1350条に基づく最高経営責任者の証明。 |
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32.2* |
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“米国法典”第18編第1350条に基づく首席財務官の証明。 |
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101.INS |
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XBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、連結されたXBRLインスタンス文書−インスタンス文書は、対話データファイルには表示されない |
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101.衛生署署長 |
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イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 |
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101.CAL |
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インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 |
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101.DEF |
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インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する |
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101.LAB |
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XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する |
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101.価格 |
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インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント |
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104 |
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表紙インタラクションデータファイル(イントラネットXBRL文書に埋め込む) |
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* |
本10-Q表四半期報告に添付されている証明書は、添付ファイル32.1および32.2に示されているように、米国証券取引委員会に提出されたものとはみなされず、参照によってXenon PharmPharmticals Inc.が1933年の“証券法”(改訂本)または1934年の“証券取引法”(改訂本)に従って提出された任意の文書であっても、本10-Q表の日付の前または後に提出されたものであっても、このような文書に含まれる任意の一般的な登録言語にかかわらず。 |
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†† |
S-K規則第601(B)(10)項の規定によれば、本展示品の一部の内容は省略されており、それらは実質的ではなく機密であるため、実質的なものではない。 |
-66-
サイン
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
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日付： May 10, 2022 |
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キセノン製薬会社です。 |
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差出人： |
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/s/イアン·モティマー |
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イアン·モティマー |
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社長と最高経営責任者 |
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日付：May 10, 2022 |
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差出人： |
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/s/シェリー·オーリン |
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シェリー·オーリン |
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首席財務官 |
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