SS
アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，20549
表
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
あるいは…。
1934年証券取引法第13条又は15条に基づいて提出された移行報告 |
移行期になります 至れり尽くせり .
依頼書類番号：
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
(税務署の雇用主 識別番号) |
|
|
適用されない |
|
(主にオフィスアドレスを実行) |
(郵便番号) |
+
(登録者の電話番号、市外局番を含む)
同法第12条(B)に基づいて登録された証券：
クラスごとのタイトル |
取引コード |
登録された各取引所の名称 |
再選択マークは、登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13条または15(D)節に提出されたすべての報告書を提出したかどうか、および(2)過去90日以内にそのような提出要件に適合しているかどうかを示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小申告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
☒ |
ファイルマネージャを加速する |
☐ |
|
|
|
|
|
非加速ファイルサーバ |
☐ |
規模の小さい報告会社 |
|
|
|
|
|
|
|
新興成長型会社 |
新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する。ガンギエイ
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、違います
2022年8月4日までに
Form 10−Qに関するこの四半期報告では，文意が別に指摘されているほか，“会社”，“CRISPR”，“CRISPR Treateutics”，“WE”，“我々”，“OUR”はいずれもCRISPR Treateutics AGとその合併子会社を指す。
“CRISPR治療学”®“標準文字マークと設計マーク、”コバルトＴＭ,” “CTX001ＴＭ,” “CTX110®,” “CTX112ＴＭ,” “CTX120ＴＭ,” “CTX121ＴＭ,” “CTX130ＴＭ,” “CTX131ＴＭ,” “CRISPR TXＴＭ,” “VCTX210ＴＭ” and “VCTX211ＴＭ,” CRISPR治療株式会社の商標と登録商標です。その他すべての商標及び登録商標 本四半期報告に含まれる10-Q表は，それぞれの所有者の財産である. 便宜上、本四半期報告でForm 10-Qに記載されている商標、サービスマーク、および商号は、存在しない可能性がある®あるいは…このようなどんな漏れもこのような権利を放棄することを意味しない。
前向きに陳述する
Form 10-Qに関するこの四半期報告書には、重大なリスクと不確実性に関する“前向きな陳述”が含まれている。歴史的事実に関する陳述を除いて、本四半期報告に記載されている10-Q表のすべての陳述は前向き陳述である。これらの表現は、一般に、すべての前向き表現がこれらの識別可能な語を含むわけではないが、“予想”、“信じ”、“継続”、“可能”、“推定”、“予想”、“意図”、“可能”、“計画”、“予測”、“プロジェクト”、“潜在”、“将”、“将”またはこれらの語の否定または複数または同様の表現または変形を使用することによって識別される。本四半期報告におけるForm 10-Qに関する前向きな陳述は、以下のように含まれるが、これらに限定されない
本四半期報告書におけるForm 10-Qに関するいかなる前向きな陳述も 現在の未来の事件あるいは私たちの未来の財務表現に対する私たちの見方を反映して、既知と未知のリスク、不確定性と仮説に関連し、これらのリスク、不確定性と仮説は私たちの実際の結果といくつかの事件の時間を招く可能性があり、展望性陳述に明示または暗示された未来の結果とは大きく異なる。これらの差異をもたらす可能性がある要因には、本明細書で決定されたものに限定されるものではないが、本四半期報告第II部第1 A項に記載されている“リスク要因”の節で議論されているものがあり、もしあれば、2022年2月15日に米国証券取引委員会または米国証券取引委員会に提出された10−K表年次報告書、および米国証券取引委員会が提出した他の文書に記載されているものを含む。あなたは未来の事件の予測として前向きな陳述に依存してはいけない。このような展望的な陳述は本報告書までの日だけを説明する。私たちの展望的な陳述は、私たちが行う可能性がある任意の未来の買収、合併、処置、合弁、または投資の潜在的な影響を反映しない。
このForm 10-Q四半期報告書と、私たちがこのForm 10-Q四半期報告書で証拠品として提出した文書を完全に読み、私たちの将来の実績、業績、または業績が私たちの予想と大きく異なる可能性があることを理解しなければなりません。法律には別に規定がある以外に、このような陳述が発表された日以降の事件や状況を反映するために、いかなる前向きな陳述も更新する義務はありません。
投資家や他の人は、投資家関係サイト(http：//crisprtx.gcs-web.com/)、米国証券取引委員会の届出ファイル、プレスリリース、公開電話会議、ネットワーク放送を介して投資家に重要な情報を発表していることに注意すべきである。私たちはこれらのチャンネルとソーシャルメディアを使って私たちの会社、私たちの業務、私たちの製品候補者、その他の事項を大衆と交流します。私たちがソーシャルメディアで発表した情報は実質的な情報と考えられるかもしれない。そこで、私たちは、投資家、メディア、およびわが社に興味を持っている他の人が、投資家関係サイトに列挙されたソーシャルメディアチャネルで発表された情報を審査することを奨励します。
索引.索引
|
ページ 番号をつける |
第1部：財務情報 |
|
|
|
項目1.簡明合併財務諸表(監査なし) |
2 |
|
|
2022年6月30日と2021年12月31日までの簡明総合貸借対照表 |
2 |
|
|
2022年と2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の簡明総合経営報告書と全面(赤字)収益 |
3 |
|
|
2022年と2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の株主権益簡明総合レポート |
4 |
|
|
2022年6月30日と2021年6月30日までの6ヶ月間簡明合併現金フロー表 |
5 |
|
|
簡明合併財務諸表付記 |
6 |
|
|
項目2.経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析 |
17 |
|
|
プロジェクト3.市場リスクに関する定量的·定性的開示 |
27 |
|
|
項目4.制御とプログラム |
28 |
|
|
第2部：その他の情報 |
|
|
|
項目1.法的訴訟 |
29 |
|
|
第1 A項。リスク要因 |
29 |
|
|
第二項株式証券の未登録販売及び収益の使用 |
29 |
|
|
項目3.高級証券違約 |
29 |
|
|
プロジェクト4.鉱山安全情報開示 |
29 |
|
|
項目5.その他の情報 |
29 |
|
|
項目6.展示品 |
30 |
|
|
サイン |
31 |
第1部は財務ですL情報
プロジェクト1.融資ALレポート
CRISPR治療会社
統合を簡素化するED貸借対照表
(監査されておらず、単位は千であり、1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
|
|
自分から |
|
|||||
|
|
六月三十日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
||
資産 |
|
|||||||
流動資産： |
|
|
|
|
|
|
||
現金と現金等価物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
有価証券 |
|
|
|
|
|
|
||
売掛金 |
|
|
|
|
|
|
||
前払い費用と他の流動資産 |
|
|
|
|
|
|
||
流動資産総額 |
|
|
|
|
|
|
||
財産と設備、純額 |
|
|
|
|
|
|
||
非流通有価証券 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
無形資産、純額 |
|
|
|
|
|
|
||
制限現金 |
|
|
|
|
|
|
||
経営的リース資産 |
|
|
|
|
|
|
||
他の非流動資産 |
|
|
|
|
|
|
||
総資産 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
負債と株主権益 |
|
|||||||
流動負債： |
|
|
|
|
|
|
||
売掛金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
費用を計算する |
|
|
|
|
|
|
||
収入を繰延し，当期 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
課税負債 |
|
|
|
|
|
|
||
リース負債を経営する |
|
|
|
|
|
|
||
その他流動負債 |
|
|
|
|
|
|
||
流動負債総額 |
|
|
|
|
|
|
||
収入を繰延し、流動ではない |
|
|
|
|
|
|
||
賃貸負債を経営し，当期分を差し引く |
|
|
|
|
|
|
||
他の非流動負債 |
|
|
|
|
|
|
||
総負債 |
|
|
|
|
|
|
||
|
|
|
|
|
|
|||
株主権益： |
|
|
|
|
|
|
||
普通株、スイスフラン |
|
|
|
|
|
|
||
国庫株は、原価で計算する |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
追加実収資本 |
|
|
|
|
|
|
||
赤字を累計する |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
その他の総合損失を累計する |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
株主権益総額 |
|
|
|
|
|
|
||
総負債と株主権益 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
2
CRISPR治療会社
簡明な総合報告書です経営と総合収益
(監査されておらず、単位は千であり、1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
|
|
3か月まで |
|
|
6か月まで |
|
||||||||||
|
|
六月三十日 |
|
|
六月三十日 |
|
||||||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
||||
収入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
協力収入 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
奨学金収入 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
総収入 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究開発 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
一般と行政 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
協力費用，純額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
総運営費 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
営業収入(赤字) |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
その他の収入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
その他の収入、純額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
その他の収入合計，純額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
所得税前純収益 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
所得税支給 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
純収益 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
外貨換算調整 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
有価証券は赤字を実現していない |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
総合収益 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
普通株1株当たりの純収益--基本 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||
基本加重平均普通株式発行済み |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
普通株1株当たりの純収益--減額 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||
希釈加重平均普通株式発行 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
3
CRISPR治療会社
簡明な総合報告書です株主権益
(監査されておらず、単位は千であり、1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
|
普通株 |
|
国庫株 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||||||||
|
株 |
|
CHF 0.03 |
|
株 |
|
金額は、 |
|
その他の内容 |
|
赤字を累計する |
|
積算 |
|
合計する |
|
||||||||
2020年12月31日残高 |
|
|
$ |
|
|
|
$ |
( |
) |
$ |
|
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
|
|||||
普通株を発行し、発行コストを差し引いて#ドルです |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
||||
株式の帰属を制限する |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|||
既得オプションを行使し，発行コストを差し引いて#ドル |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
||||
ESPPにより普通株を購入する |
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|||
株に基づく報酬費用 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
||
その他総合損失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
( |
) |
|
( |
) |
純損失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
( |
) |
|
— |
|
|
( |
) |
2021年3月31日の残高 |
|
|
$ |
|
|
|
$ |
( |
) |
$ |
|
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
|
|||||
普通株を発行し、発行コストを差し引いて#ドルです |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
株式の帰属を制限する |
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
既得オプションを行使し，発行コストを差し引いて#ドル |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
||||
株に基づく報酬費用 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
||
その他総合損失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
( |
) |
|
( |
) |
純収入 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
|
||
2021年6月30日の残高 |
|
|
$ |
|
|
|
$ |
( |
) |
$ |
|
$ |
|
$ |
( |
) |
$ |
|
||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||||
2021年12月31日の残高 |
|
|
$ |
|
|
|
$ |
( |
) |
$ |
|
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
|
|||||
株式の帰属を制限する |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|||
既得オプションを行使し，発行コストを差し引いて#ドル |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
||||
ESPPにより普通株を購入する |
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|||
株に基づく報酬費用 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
||
その他総合損失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
( |
) |
|
( |
) |
純損失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
( |
) |
|
— |
|
|
( |
) |
2022年3月31日の残高 |
|
|
$ |
|
|
|
$ |
( |
) |
$ |
|
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
|
|||||
株式の帰属を制限する |
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
既得オプションを行使し，発行コストを差し引いて#ドル |
|
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
||||
株に基づく報酬費用 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
|
— |
|
|
— |
|
|
|
||
その他総合損失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
( |
) |
|
( |
) |
純損失 |
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
— |
|
|
( |
) |
|
— |
|
|
( |
) |
2022年6月30日の残高 |
|
|
$ |
|
|
|
$ |
( |
) |
$ |
|
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
|
|||||
付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
4
CRISPR治療会社
圧縮統合Sキャッシュフローの破損
(監査を受けておらず、千の計で)
|
|
6月30日までの6ヶ月間 |
|
|||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
||
経営活動： |
|
|
|
|
|
|
||
純収益 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
純(損失)収入と経営活動で使用されている現金純額を照合する |
|
|
|
|
|
|
||
減価償却および償却 |
|
|
|
|
|
|
||
株式ベースの報酬 |
|
|
|
|
|
|
||
他の非現金プロジェクト、純額 |
|
|
|
|
|
|
||
以下の変更： |
|
|
|
|
|
|
||
売掛金 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
前払い費用と他の資産 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
売掛金と売掛金 |
|
|
|
|
|
|
||
収入を繰り越す |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
リース資産と負債を経営する |
|
|
|
|
|
|
||
その他の負債、純額 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
経営活動が提供する現金純額 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
投資活動： |
|
|
|
|
|
|
||
家屋·工場·設備を購入する |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
有価証券を購入する |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
有価証券の満期日 |
|
|
|
|
|
|
||
投資活動のための現金純額 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
融資活動： |
|
|
|
|
|
|
||
普通株を発行して得られる収益は，発行コストを差し引く |
|
|
|
|
|
|
||
オプション行使とESPP払込の収益は，発行コストを差し引く |
|
|
|
|
|
|
||
融資活動が提供する現金純額 |
|
|
|
|
|
|
||
為替レート変動が現金に与える影響 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
現金が増える |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
期初現金、現金等価物、および限定現金 |
|
|
|
|
|
|
||
現金、現金等価物、制限された現金、期末 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
非現金投資·融資活動の追加開示 |
|
|
|
|
|
|
||
売掛金と売掛金のうち財産·設備購入 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
売掛金と売掛金における持分発行コスト |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
レンタル改善は大家さんが直接支払います |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
|
|
6月30日まで |
|
|||||
簡明総合貸借対照表内の金額を照合する |
|
2022 |
|
|
2021 |
|
||
現金と現金等価物 |
|
|
|
|
|
|
||
前払い費用と他の流動資産 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
制限現金 |
|
|
|
|
|
|
||
期末現金、現金等価物、および制限現金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
付記はこのような監査されていない簡明な総合財務諸表の構成要素だ。
5
CRISPR治療会社
“簡明”の注釈連結財務諸表
(未監査)
1.列報根拠と重大な会計政策
陳述の基礎
添付されている簡明総合財務諸表は監査されておらず、当社がアメリカ公認会計原則或いはアメリカ公認会計原則に基づいて作成した。
添付されている簡明総合財務諸表は、当社及びその完全子会社の勘定を含む。すべての会社間の残高と取引はすでに合併中に販売されている。会社は以下の点でその運営·管理業務を確認します
一時期間の業務結果は，必ずしも通年の業務結果を示すとは限らない.これらの中期財務諸表は、2022年2月15日に米国証券取引委員会または米国証券取引委員会に提出された10-K表2021年年次報告書に含まれる監査された2021年12月31日までの年次財務諸表と組み合わせて読まなければならない。
2022年第1四半期から、頂点プロトコルでの連携コストはASC 808でのコストを占めている協力協定またはASC 808は、簡明に連結経営報告書と全面(損失)収益の“連携費用純額”に計上されている。したがって，2021年6月30日までの3カ月と6カ月間のVertexプロトコルでの連携コストはASC 808項目でのコストを占めている現在のプレゼンテーションに適合するように再分類された。前の中期連結簡明財務諸表の小計は影響を受けない。Vertexプロトコルのさらなる検討については、これらの簡素化総合財務諸表の付記7を参照されたい。
予算の使用
米国公認会計原則に従って財務諸表を作成することは、財務諸表と付記中の報告書の金額に影響を与えるために、管理層に推定と仮定を要求する継続的な基礎の上で、会社管理層は、収入確認、株式ベースの報酬支出、および報告書の期間内支出金額を含むが、これらに限定されない推定値を評価する。これらの連結財務諸表では、収入確認と権益に基づく報酬支出が大きく推定されている。当社は過去の経験とその時点で部下が合理的と考えている他の特定の市場またはその他の関連仮定に基づいて推定しています。実際の結果は，これらの推定や仮定とは異なる可能性がある.推定数の変化は既知期間の報告結果に反映されている。
重大会計政策
2022年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月のこれらの簡明な総合財務諸表を作成する際に使用される重大な会計政策は、2022年2月15日に米国証券取引委員会に提出された会社の2021年年次報告Form 10−Kにおける合併財務諸表付記2で検討されているものと一致する。
新しい会計公告--最近採用されている
新しい会計声明は、時々、財務会計基準委員会またはFASBまたは会社によって指定された発効日から採用される他の基準作成機関によって発行される。当社は最近発表された指針を採用することがその総合財務諸表や開示に重大な影響を与える可能性があるとは考えていません。
6
2.有価証券
次の表は保有する現金等価物と有価証券をまとめたものである2022年6月30日と2021年12月31日(千計)に、公正価値で記録されている。次の表には$は含まれていない
|
|
償却する |
|
|
毛収入 |
|
|
毛収入 |
|
|
公正価値 |
|
||||
June 30, 2022 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
現金等価物： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
貨幣市場基金 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
会社債務証券 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
預金証書 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
商業手形 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
アメリカ国債 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
現金等価物合計 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
有価証券： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
アメリカ国債 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
会社債務証券 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
預金証書 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
政府支援企業証券 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
商業手形 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
有価証券総額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
現金等価物と有価証券総額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
2021年12月31日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
現金等価物： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
貨幣市場基金 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
会社債務証券 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
預金証書 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
商業手形 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
現金等価物合計 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
有価証券： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
アメリカ国債 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
会社債務証券 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
預金証書 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
政府支援企業証券 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
商業手形 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
有価証券総額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|||
現金等価物と有価証券総額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
2022年6月30日と2021年12月31日までに，未実現損失状態で12カ月未満の有価証券の公正価値の合計は$である
7
当社は、2022年6月30日現在、上記投資に重大な信用リスクが存在しないと認定している。当社は取り戻すまでこのような証券を保有する意欲と能力があります。そのため、2022年6月30日および2021年6月30日までの3ヶ月および6ヶ月以内に、当社はその有価証券について信用に関する減価費用を計上していない.
3.公正価値計測
以下の表に当社の公正価値によって日常的に計量された金融資産の資料を記載し、この等公正価値の分類を以下のように示す2022年6月30日と2021年12月31日(単位：千)：
|
|
公正価値に応じて計量する |
|
|||||||||||||
|
|
June 30, 2022 |
|
|||||||||||||
|
|
合計する |
|
|
レベル1 |
|
|
レベル2 |
|
|
レベル3 |
|
||||
現金と現金等価物： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
現金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
||
貨幣市場基金 |
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
||
会社債務証券 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
商業手形 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
アメリカ国債 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
預金証書 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
有価証券： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
アメリカ国債 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
会社債務証券 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
預金証書 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
政府支援企業証券 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
商業手形 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
他の非流動資産 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
合計する |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
|
|
公正価値に応じて計量する |
|
|||||||||||||
|
|
2021年12月31日 |
|
|||||||||||||
|
|
合計する |
|
|
レベル1 |
|
|
レベル2 |
|
|
レベル3 |
|
||||
現金と現金等価物： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
現金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
||
貨幣市場基金 |
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
||
会社債務証券 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
預金証書 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
商業手形 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
有価証券： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
アメリカ国債 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
会社債務証券 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
預金証書 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
政府支援企業証券 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
商業手形 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
||
他の非流動資産 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
合計する |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
評価レベルで第2レベルに分類される有価証券には、通常、米国債や政府機関証券、社債、商業手形が含まれる。同社は第三者価格源から得られた推定値を考慮することで、これらの有価証券の公正価値を推定している。
当社は3級に分類された株式証券を保有しており、当社の財務状況に大きな影響はありません。
8
4.財産と設備、純額
財産と設備の純額は以下の部分からなる(千計)
|
|
自分から |
|
|||||
|
|
六月三十日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
||
コンピュータ装置 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
家具、固定装置、その他 |
|
|
|
|
|
|
||
実験室装置 |
|
|
|
|
|
|
||
賃借権改善 |
|
|
|
|
|
|
||
建設中の工事 |
|
|
|
|
|
|
||
財産と設備総額(毛額) |
|
|
|
|
|
|
||
減価償却累計 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
財産と設備の合計 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
2022年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の減価償却費用は
5.課税料金
計算すべき費用には、以下の項目が含まれる
|
|
自分から |
|
|||||
|
|
六月三十日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
||
賃金総額と従業員に関するコスト |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
研究コスト |
|
|
|
|
|
|
||
許可料 |
|
|
|
|
|
|
||
専門費 |
|
|
|
|
|
|
||
知的財産権コスト |
|
|
|
|
|
|
||
課税財産と設備 |
|
|
|
|
|
|
||
他にも |
|
|
|
|
|
|
||
合計する |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
9
6.支払いの引受およびまたは事項
賃貸借証書
会社のリーススケジュールを検討するために、2022年2月15日に米国証券取引委員会に提出された会社2021年年報10-K表の連結財務諸表の付記7を参照してください。
訴訟を起こす
通常の業務過程において、当社は時々、当社の知的財産権(ある許可内の知的財産権を含む)、商業手配及びその他の事項に関連する訴訟、調査、法律手続き及び訴訟脅威に関連する。このような訴訟には、米国特許商標局と欧州特許庁の準訴訟、当事者間の行政訴訟、特定の認可内の知的財産権を含む会社の知的財産権が含まれる可能性がある。上記のいずれの結果も，その是非曲直にかかわらず，本質的には不確実である.また、訴訟や関連事項はコストが高く、会社の経営陣や他の資源の注意を分散させる可能性があり、そうでなければ、これらの資源は他の活動に従事することになる。もし会社がこのような訴訟で勝訴できなければ、会社の業務、運営結果、流動資金、財務状況は不利な影響を受ける可能性がある。
信用状
同社は2022年6月30日までに現金$を制限している
研究、製造、許可、知的財産権協定
同社はすでにいくつかの研究機関や会社を招聘し、同社の遺伝子編集技術の新たな交付戦略と応用を決定している。同社も多くのライセンス契約の当事者であり、これらの合意は大量の前払いを必要とし、将来の特許権使用料と潜在的なマイルストーン支払いを時々支払う必要があるかもしれない。また、同社は知的財産権協定の一方でもあり、これらの協定はメンテナンスとマイルストーン費用を時々支払う必要がある。また、同社は将来のサービス性能の前払いを要求するいくつかの製造協定の締約国である。
これらの合意に関連して、個々の製品に基づいて、取引相手は具体的な研究、開発、規制マイルストーンに基づいて最高8桁の低潜在的支払いを獲得する資格がある。また、個々の製品に基づいて、取引相手は、指定された年間販売敷居に基づいて潜在的なビジネスマイルストーン支払いを得る資格がある。潜在的な支払いは指定された年間売上高の敷居の一桁パーセントだ。取引相手には将来の純売上高から低い一桁の特許権使用料を得る資格があります。
場合によっては、将来いくつかのイベントが発生した場合、Vertex PharmPharmticals Inc.およびそのいくつかの子会社またはVertexは最高$を取得する資格があります
7.重要な契約
Vertex PharmPharmticals Inc.とそのある子会社とのプロトコル
要約.要約
2015年10月26日、会社はVertexと戦略的協力、オプション、許可協定、または2015年の協力協定を締結した。2015年の協力協定は，同社のCRISPR/Cas 9遺伝子編集技術を用いてヒト疾患の潜在的遺伝原因に対する潜在的な新しい療法を発見·開発することに重点を置いている。
2017年12月12日、当社はVertexと2015年協力協定の第1号改正案(すなわち第1号改正案)と共同開発協定(JDA)を締結した。第1号改正案は，その他を除いて何らかの修正を加えた
10
(C)2015年協力協定の定義及び規定を改正し、共同開発協定と一致させ、2015年協力協定に規定されたいくつかの目標に対して行使された(又は行使とみなす)選択がどれだけあるかを明らかにする。第1号修正案はまた、満期条項を含む2015年の協力協定の他の条項を改正した。
2015年の協力協定について、Vertexは払戻不可能な$を前払いした
2019年6月、当社はVertexと戦略的協力と許可協定、または2019年の協力合意を含む一連の合意を達成し、Duchenne筋ジストロフィー(DMD)と強直性筋ジストロフィー1型(DM 1)を治療する製品を開発し、商業化した。2019年の協力協定の条項によると、同社は払戻不可能な前払い$を受け取った
同社には、2019年の提携合意で生じる可能性のある任意の製品の将来の純売上高について等級別印税を得る資格がある。DMD計画については，Vertexはすべての研究，開発，製造，商業化活動，およびすべての関連コストを担当している.DM 1プロジェクトについては，同社は特定のGUIDE RNA研究を行い，Vertexは他のすべての研究，開発，製造，商業化コストを担当している。新薬またはIND申請の提出を研究した後、同社はDM 1マイルストーンおよび特許権使用料を放棄することを選択することができ、世界規模ですべてのDM 1製品を共同開発し、共同商業化することができる
二零一九年協力協定を履行するために、当社はVertexと二零一五年協力協定の第二次改訂、すなわち第二号改訂を締結した。このうち、第二号改訂は二零一五年協力協定のいくつかの定義及び条文を修正し、二零一九年協力協定と一致させ、二零一五年協力協定の下での協力目標の数及び身分を明らかにした。The CompanyとVertexは同意した
2019年10月、Vertex行使残り
2021年4月、当社はVertexと“共同開発及び商業化協定”の改訂及び再記述に同意し、改訂及び再予約された共同開発及び商業化プロトコル、又は“A&R Vertex JDCA”を締結し、この合意により、双方は(A)協力の管理構造を調整し、それに基づいて各方面の責任を調整することに同意し、これによりVertexは指導者及び輸出計画に関するすべての意思決定(すなわち、制御権)を有することと；(B)双方間の純利益及び純損失の分配を調整し、輸出項目のみについて分配を行う
11
A&R Vertex JDCA計画が完了した取引について、当社は1ドル受け取りました
頂点プロトコルに関する記帳
“2015年協力協定”、“修正案1”、“JDA”を総称して“2015合意”、“2019年協力合意”、“修正案2”を総称して“2019年合意”と呼ぶ。2015年連携プロトコル、第1号修正案、第2号修正案、JDA、A&R Vertex JDCA、2019年連携プロトコルを総称してVertexプロトコルと呼ぶ
頂点プロトコルは、ASC 606で定義されるようなクライアント·プロバイダ関係のコンポーネントを含む取引先と契約した収入, ASC 808の下で定義される協調配置のように、ASC 606であってもよい協力協定, ASC 808やASC 730が定義した研究および開発コストは研究と開発またはASC 730。また、A&R Vertex JDCAは、輸出計画のための支出が所定額を超えた場合に、その手配でのコストシェアの一部を延期することを許可しており、これらの金額はVertexにのみ支払われ、輸出計画の将来の収益性の相殺として、最高限度額は毎年となっている。
ASC 606での会計分析
A&R頂点JDCAの計算
契約的識別
A&R Vertex JDCAはJDAに対する契約修正を代表している.会計目的でA&R Vertex JDCAは単独の契約とされている。
義務を果たすことを確定する
同社は、A&R Vertex JDCAは、Vertexに追加のグローバル独占ライセンスを付与する単一の材料承諾を含むと結論した
成約価格の決定
取引価格は前金#ドルで構成されています
取引価格と履行義務の分配
履行義務の販売価格は会社のESSPによって決定されます。同社はExacel独自ライセンスのESSPを制定し、このような物品を定期的に独立して販売すれば、どのような価格で販売されるかを決定することを目的としている。
Exa-cel独占ライセンスのESSPは約$と決定されました
12
収入の確認
同社はExacelが機能性知的財産権を代表することを独占的に許可していると認定しているが、知的財産権はVertexが研究開発、製造と商業化の形式で機能或いは任務を実行できるようにしているからである。したがって，Exa−cel独占ライセンスに関する収入は2021年第2四半期譲渡時に確認される。
2019年の合意についての説明
2019年の合意は2015年の合意の契約修正です。したがって、会計目的で2019年協定と2015年協定が統合され、単一の手配とみなされている。2019年の合意での取引は、2022年6月30日と2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月間では重要ではありません。
当社は、2022年6月30日から、2019年合意で上記マイルストーンと特許権使用料により残りのすべての可能な可変対価が完全に制限されることを決定しました。会社は各報告期間内に取引価格を再評価するだろう。
Vertexプロトコルに関する収入が確認された
頂点合意により確認された2022年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の収入別れることは重要ではない。Vertexプロトコルにより確認された2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の収入はそれぞれ#ドル
2022年6月30日と2021年12月31日までかつてはありました
頂点合意下の未来の一里塚
その会社はVertex協定と関連したマイルストーンを受信する可能性があることを評価した。上述したように、同社は最高$を取得する資格があります
その会社は追加の潜在的な支払いを得る資格があり、最高で$に達する
その会社は追加の潜在的な支払いを得る資格があり、最高で$に達する
残りのすべてのマイルストーンは2022年6月30日まで完全に制限されている。臨床開発の性質とCRISPR/CAS 9技術の段階に鑑み，研究と開発マイルストーンを獲得したイベントが実現するかどうかは不確定である。残りの研究、開発、規制マイルストーンは、著しい収入逆転が生じない可能性が高いまで制限されるだろう。ビジネスマイルストーンと使用料は主に知的財産権許可に関連しており、販売または使用に基づく敷居によって決定される。商業マイルストーンと特許権使用料は特許権使用料確認制限の下で入金され、制限された可変対価として入金される。同社は事業マイルストーンごとに印税確認制限を適用しており、その後のライセンス製品の販売(各マイルストーン実現)まで、一里塚ごとの収入は確認されていない。
13
ASC 808での会計分析
Vertexプロトコルについては，同社は，ASC 808項に，(I)A&R Vertex JDCAにおけるExacelに関する任意の移行サービス，(Ii)後続製品の研究開発サービス，および(Iii)委員会参加を含む共有製品の開発と商業化サービスを計上する連携要素を決定した.費用分担に関する影響は，簡明連結業務報告書と総合(損失)収益における連携費用純額に計上されている。
2022年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月以内に、会社は$を確認しました
8.配当金
その会社は所有している
|
|
|
|
自分から |
|
|||||
株式タイプ |
|
条件資本 |
|
June 30, 2022 |
|
|
2021年12月31日 |
|
||
普通株 |
|
登録株 |
|
|
|
|
|
|
||
普通株 |
|
法定株 |
|
|
|
|
|
|
||
普通株 |
|
条件付き株式--債券または同様の債務ツール |
|
|
|
|
|
|
||
普通株 |
|
条件付き株式-従業員福祉計画 |
|
|
|
|
|
|
||
|
|
合計する |
|
|
|
|
|
|
||
普通株発行
市場で製品を提供する
2019年8月に、当社は公開市場販売協定を締結しましたSMJefferies LLCまたはJefferiesと協力し、この合意によれば、当社は時々Jefferiesをその販売代理、その普通株、または2019年8月の販売契約として、適宜提案および販売することができる。
2021年1月、2019年8月の販売協定について、当社は米証券取引委員会に株式募集説明書の補編を提出し、総収益総額がドル以下の普通株を随時発売した
9.株式報酬
.の間に会社は、2022年6月30日と2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月間、以下の株式ベースの報酬支出(千単位)を確認した
|
|
6月30日までの3ヶ月間 |
|
|
6月30日までの6ヶ月間 |
|
||||||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
||||
研究開発 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
一般と行政 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
$ |
|
||||
合計する |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
14
株式オプション活動
次の表をまとめました2022年6月30日までの6ヶ月：
|
|
株 |
|
|
重み付けの- |
|
||
2021年12月31日現在の未返済債務 |
|
|
|
|
$ |
|
||
授与する |
|
|
|
|
|
|
||
鍛えられた |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
キャンセルまたは没収 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
2022年6月30日現在の未返済債務 |
|
|
|
|
$ |
|
||
2022年6月30日に行使できます |
|
|
|
|
$ |
|
||
すでに帰属しており、2022年6月30日に帰属する予定です |
|
|
|
|
$ |
|
||
2022年6月30日現在、株式オプションに関する未確認報酬支出総額は$
制限株式活動
次の表をまとめました2022年6月30日までの6ヶ月：
|
|
制限される |
|
|
重み付けの- |
|
||
2021年12月31日現在の未帰属残高 |
|
|
|
|
$ |
|
||
授与する |
|
|
|
|
|
|
||
既得 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
キャンセルまたは没収 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
2022年6月30日現在の未帰属残高 |
|
|
|
|
$ |
|
||
2022年6月30日まで非帰属限定普通株式に関する未確認補償費用総額は$である
10. 普通株主は1株当たり純収益を占めなければならない
1株当たり基本純(損失)収益の算出方法は、普通株株主に帰属する純(損失)収益を当期発行普通株の加重平均で割る。1株当たりの純(損失)収益の算出方法は、普通株株主が占めるべき純(損失)収入を当期発行済み普通株等価物の加重平均で割ることであり、在庫株方法を用いた既発行株式オプションと引受権証によるいかなる償却影響も含む。会社の純(赤字)収入とは、すべての列報期間中に普通株株主が占めるべき純(赤字)収入のことである。
以下の表に記載されている期間の1株当たり基本および希釈後の純(損失)収入の計算方法(千で計算するが、1株および1株当たりの額は含まれていない)を示す
15
|
|
6月30日までの3ヶ月間 |
|
|
6月30日までの6ヶ月間 |
|
||||||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
||||
純収益 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||
基本加重平均普通株式発行済み |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
潜在的希釈証券の影響： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
未平倉オプション |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
無帰属制限普通株 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
希釈加重平均普通株式発行 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
普通株1株当たり基本純収益 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
薄めて1株当たり純収益 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
||
以下の普通株式等価物は、それらを計上することによって逆償却効果(千で計算される)が生じるので、上記期間の1株当たり償却(損失)収入の計算には含まれない
|
|
6月30日までの3ヶ月間 |
|
|
6月30日までの6ヶ月間 |
|
||||||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
||||
未平倉オプション |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
無帰属制限普通株 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
ESPP |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
合計する |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
11.所得税
16
プロジェクト2.経営陣の議論と分析財務状況及び経営実績
以下では、(I)本四半期報告書の他の部分の10-Q表に出現する監査されていない簡明総合財務諸表と関連付記および(Ii)我々が監査した総合財務諸表と関連付記および経営陣が、2021年12月31日までの10-K表年次報告に含まれる財務状況と経営成果の検討と分析を併せて読む。本議論および分析に含まれる、または本Form 10-Q四半期報告に記載されている他の部分に記載されている情報は、リスクおよび不確実性要因に関する前向きな陳述を含む、当社の業務計画および戦略、ならびに当社の業務への影響および潜在的影響に関する情報を含む。多くの要因の影響により、2021年12月31日までの10−Kフォーム年次報告における“リスク要因”の部分と、その後の10−Qフォーム四半期報告における“リスク要因”の部分とに記載されている要素を含むが、これらの実際の結果またはいくつかのイベントの時間は、これらの前向きな陳述に記載されているまたは示唆された結果または時間と実質的に異なる可能性がある。
概要
我々は有力な遺伝子編集会社であり，CRISPR/Cas 9による療法の開発に専念している。CRISPR/Cas 9は革命的な遺伝子編集技術であり、ゲノムDNAの精確な、方向性の変化を許可する。CRISPR/CAS 9の遺伝子編集への応用は、我々の科学創始者の一人であるEmmanuelle Charpentier博士が共同で発明した。チャペンティエ博士と彼女の協力者は1つの仕事を発表し、細菌で発見された自然産生ウイルス防御機構CRISPR/Cas 9がどのように遺伝子編集に改造されたかを解明した。私たちはこの技術を応用して一連の稀でよく見られる疾患を潜在的に治療している。著者らは、著者らの科学専門知識に加え、著者らの遺伝子編集方法は、現在の生物製薬方法が限られた成功を得た患者を含む新たな高度な活躍と潜在的な治療方法をもたらす可能性があると信じている。
著者らは四つの核心特許経営領域で広範な疾病領域の治療方案の組み合わせを創立した：ヘモグロビン病、腫瘍学、再生医学と体内にある近づいてきました。
ヘモグロビン病
われわれの主要候補製品CTX 001は，現在末梢遺伝子自己あるいはexa−celと呼ばれ，研究，自己，遺伝子編集の造血幹細胞療法であり，輸血依存型β地中海貧血(TDT)や重篤な鎌状細胞疾患(SCD)に対する治療が評価されている。Exacelは，Vertex製薬会社とそのある子会社やVertexとの共同開発と商業化プロトコルに基づいて開発された。我々とVertexは，12歳から35歳までのTDT(SCD−111)またはSCD(SCD−121)患者に対する単剤Exaccelの安全性と有効性を評価するための3期開放臨床試験におけるExaccel研究を2つ行っている。登る-111と登る-121の登録が完了しました。我々とVertexはまた，TDT(SCD−141)およびSCD(SCD−151)を有するTDTおよびSCD患者のための2つの追加的な3期オープン臨床試験を開始した。Exexelを受けた患者は、Exexexeの安全性と有効性を評価するために、長期的な開放ラベルフォローアップ試験に参加することを要求される。GRAPH−131は，刺激輸液後に参加者に15年間にわたる追跡調査を行うように設計されている。2022年第2四半期，ヨーロッパ血液学協会大会では，TDT患者44名とSCD患者31名がExacel治療を受けた最新の臨床データを公表した。Exa-celはTDTとSCDを治療するRMAT、Fast Track、孤児薬物、およびまれな小児科疾患指定を含むFDAの複数の規制指定を受けている。Exa−celは欧州委員会の孤児薬物称号と，TDTとSCDの治療に欧州医薬品局のPrime称号を獲得した。
しかも、既存の基礎の上で、私たちは的確な調節と体内にある造血幹細胞を編集し，いずれもわれわれの療法から利益を得ることができる患者数を拡大することができる。
免疫腫瘍学
我々は我々の遺伝子編集技術に基づいて一連の完全所有のCAR−T細胞候補製品の組合せを開発している。
CTX 110それは.著者らの先行免疫腫瘍学候補製品CTX 110は分化クラスター19或いはCD 19の健康ドナー遺伝子に対して編集した同種異体CAR-T研究療法である。CTX 110は、少なくとも2つの以前の治療を受けた再発または難治性B細胞悪性腫瘍の成人患者に対するいくつかの用量レベルのCTX 110の安全性および有効性を評価することを目的とした、単一アーム、多中心、開放ラベル臨床試験Carbonの研究を行っている。CTX 110は、FDAによってRMAT称号を付与されている。2021年第4四半期に行われているCarbon試験の最新臨床データを発表し，CTX 110治療を受けた26名の患者が少なくとも28日間のフォローアップを受けた。
CTX 130それは.CTX 130は分化クラスター70(CD 70)の健康ドナー遺伝子に対して編集した同種異体CAR-T研究療法であり、CD 70は各種の固形腫瘍と血液系悪性腫瘍に発現する抗原である。CTX 130は
17
成人患者におけるいくつかの用量レベルのCTX 130の安全性と有効性を評価することを目的とした2つの独立した単一アーム、多中心、開放ラベルの臨床試験で研究が行われている。コバルト−LYM試験は、再発または難治性TまたはB細胞悪性腫瘍の治療におけるCTX 130の安全性と有効性を評価している。コバルト−腎癌試験は，再発または難治性腎癌治療のCTX 130の安全性と有効性を評価している。T細胞リンパ腫の治療のためのCTX 130は、FDAの孤児薬物指定を受けている。2022年第2四半期、ヨーロッパ血液学協会大会で、我々はCTX 130治療を受けたT細胞リンパ腫患者18人に対して少なくとも28日間のフォローアップを受けたコバルト-LYM試験の予備臨床データを公表した。同様に2022年第2四半期に14名の患者のコバルト−腎癌試験の予備臨床データを発表した。
次代候補者
私たちのCRISPR/Cas 9プラットフォームは、インクリメンタル編集を次世代製品に統合することで革新を続けることができるようにしています。CTX 112を含む複数の次世代CAR-T候補製品を推進していますＴＭ標的CD 19およびCTX 131ＴＭ目標は、CAR-Tの効力を増強するための追加の編集を含むCD 70である。また、先に開示したように、2022年6月にCTX 120の第1段階臨床試験を調査した高レベルのデータが開示された後ＴＭ再発または難治性多発性骨髄腫の治療のためのB細胞成熟抗原(BCMA)に対する健康ドナー由来遺伝子編集の同種異体CAR-T研究療法であって、BCMAに対する次世代同種異体CAR-T，CTX 121への移行を計画することを発表したＴＭCAR-T細胞の効力を増強するために、独自の編集を組み合わせた。
再生医学
再生医学、或いは幹細胞を用いて疾病、損傷或いは年齢によって失われた組織或いは器官機能を修復或いは置換することは、稀かつよく見られる疾患を治療する潜在力がある。我々は，CRISPR/Cas 9遺伝子で編集した異遺伝子幹細胞由来療法を用いて，免疫逃避を実現し，細胞機能を改善し，細胞運命を指導することを求めている。我々のこの分野における最初の主な努力は，糖尿病において，我々とViaCyte，Inc.，あるいはViaCyteが，糖尿病治療のための遺伝子編集幹細胞療法を発見·開発し，それを商業化する戦略協力の一部として，一連の計画を進めている。
私たちは、私たちのCRISPR/Cas 9プラットフォームを利用して、利益を増加させるためのインクリメンタル編集を含む複数の候補製品を推進する多段階の製品戦略を持っている。著者らの最初の候補製品VCTX 210は1型糖尿病(T 1 D)を治療するための研究、異遺伝子、遺伝子編集、免疫回避、幹細胞由来製品の候補製品であり、著者らの遺伝子編集技術をViaCyteの独自幹細胞能力に応用することによって開発した。VCTX 210は、免疫逃避および細胞健康を促進することを目的とした遺伝子編集を有する。著者らとViaCyteは、T 1 D患者におけるVCTX 210の安全性、耐性、および免疫逃避を評価することを目的とした第1段階臨床試験においてVCTX 210を研究している。次の候補製品はVCTX 211ですＴＭ細胞適応性をさらに増強するための追加の遺伝子編集が結合されている。
生活の中で
我々の体内にある遺伝子編集策略の重点は遺伝子中断と全遺伝子是正である--この2つの技術は約90%の最も一般的な深刻な単遺伝子疾患を解決する必要がある。私たちはすでに先進的なプラットフォームを構築しました体内にある遺伝子破壊は肝臓から始まります著者らはこのプラットフォームを利用して、心血管疾患から始まる稀とよく見られる疾患に関連する一連のプロジェクトの組み合わせを推進する予定である。遺伝子編集は自然ヒト遺伝子変異体が証明された利点を単剤形式で要約したため、心血管疾患の治療パターンを変化させる可能性がある。また，肝臓中の脂質ナノ粒子(LNP)と腺関連ウイルスベクター(AAV)から，AAVを含まずHDRに依存しない方法に発展した拡張可能な完全遺伝子補正プラットフォームの開発を継続した。
仲間関係
CRISPR/CAS 9の多くの潜在的治療応用を考慮して戦略的協力を行い，特定の技術や/あるいは疾患領域の専門知識を獲得することにより，追求できる適応を広げ，プロジェクトの開発を加速した。我々は広範なパートナー関係を保ち，特定の疾患領域で遺伝子編集に基づく療法を開発している。
頂点.頂点それは.著者らは2015年にVertexと初歩的な協力プロトコルを確立し、TDT、SCD、嚢胞性線維化と他の適応の選択に集中した。2017年12月、Vertexと共同開発と商業化協定を締結し、この合意に基づき、他の事項に加えて、TDTとSCDのExacelを共同で開発し、商業化する準備をしています。2021年4月、我々とVertexは、我々の既存の共同開発および商業化プロトコルを修正して再確認することに同意し、このプロトコルに基づいて、他に加えて、Vertexとの共同開発と準備を継続してTDTおよびSCDのexacelを商業化する。2019年6月にVertexと戦略協力と許可協定を締結し，Duchenne筋ジストロフィーや強直性筋ジストロフィー1型を治療する製品を開発し商業化した。
18
ViaCyteそれは.2018年9月、我々はViaCyteと研究と協力協定を締結し、糖尿病を治療するための遺伝子編集異遺伝子幹細胞療法の発見、開発、商業化を求めた。2021年7月、私たちはViaCyteやViaCyte JDCAと共同開発と商業化協定を締結した。ViaCyte JDCAへの加入については，我々はViaCyteの既存の研究連携プロトコルとその条項によって満了した.ViaCyte JDCAによると、私たちとViaCyteは、世界各地で1型糖尿病、2型糖尿病およびインスリン依存型/インスリンを必要とする糖尿病、またはViaCyte協力領域の治療のための候補製品および共有製品を共同開発および商業化している。ViaCyte JDCAは協力と計画管理、候補製品の臨床活動とプロトコル下の共有製品及びViaCyte協力領域の各方面の持続的な研究などに関連する条項を含む。双方に別の約束がない限り、一方で発生した研究費はその側が独自に負担する。共有製品の初商業販売日から発生した研究と連携プロトコルで最初に規定された計画費用は，60%を我々に，40%をViaCyteに割り当てた.共有製品が初めて商業販売された後、このような計画費用は私たちとViaCyteの間で平均的に分担される。共有された製品の収入は私たちとViaCyteによって分けられるだろう。
バイエルそれは.私たちは2019年第4四半期にバイエルとオプション合意に達し、この合意によると、バイエルは特定の期間内に当社が特定の自己免疫疾患、眼疾患または血友病A疾患の診断、治療または予防のために予め提供している2つの製品、または場合によってはこのようなオプションの製品を独自に開発、共同商業化する権利がある。
他のパートナー関係それは.私たちは造血幹細胞、免疫腫瘍学、再生医学を支援し、補充するための追加の協力と許可協定を締結しました体内にあるNkarta，Inc.と合意し、ドナー由来の遺伝子編集されたCAR-NK細胞候補製品とNKおよびT細胞に結合した2種類の製品を共同開発および共同商業化する計画およびプラットフォームを含む；Capsida BioTreateutics，Inc.が開発される体内にある工学AAVベクターが提供した遺伝子編集療法を利用して筋萎縮性側索硬化症とFriedreich‘s運動失調の治療に応用した；モフェット癌センターとロスウェル公園総合癌センターは新しい標的に対して自己CAR-T計画を推進した；MaxCyte，Inc離体するヘモグロビン病と免疫腫瘍学プロジェクトにサービスを提供していますCureVac AGは特定の遺伝子構造と製造を最適化しています体内にあるKSQ Treateutics，Inc.とわれわれの同種異体免疫腫瘍学計画の知的財産権について協議した。
新型コロナウイルス(新冠肺炎)
進行中の新冠肺炎の大流行は全世界の社会、経済、金融市場と商業実践に広範、迅速な変化と予測不可能な影響を与えている。2020年3月以来、著者らは新冠肺炎伝播に関連する実際と潜在業務影響を評価し、そして引き続き既知の新冠肺炎ウイルス変異の定期的な巻き返し、新冠肺炎ウイルスの新変異の識別及び関連事態の発展による実際と潜在業務影響に注目している。持続的な新冠肺炎の疫病のため、私たちは中断、一時停止、および/または遅延をさらに経験する可能性があり、これらは、私たちの業務運営および/または関連スケジュールにさらに悪影響を及ぼす可能性がある。私たちはすべての従業員のために臨時在宅作業手順を維持していますが、現場で行わなければならない基本活動を実行している人や請負業者は除外します。私たちの重点は依然として従業員の健康と安全を促進することであり、同時に私たちの計画と候補製品の研究開発を引き続き推進することです。新冠肺炎の流行に関連した負の事態が続くと，我々のオフィスや実験室の現場スタッフを再制限する必要があり，一時的かつ間欠的に私たちのオフィスに入ることを制限することもあるかもしれない。新冠肺炎の大流行は私たちの業務運営に対して、私たちが行っていると計画中の臨床試験への最終的な影響は依然として不確定であり、変化する可能性があり、正確に予測できない未来の発展に依存する。私たちは引き続き私たちの第三者サプライヤー、パートナー、その他の各方面と密接に協力して、私たちの計画と候補製品パイプラインを推進することを求めて、同時に私たちの従業員とその家族、パートナー、第三者サプライヤー、医療保健提供者の健康と安全を確保します, 患者と地域社会は重要なことだ。我々の年報10−K表第II部IA項におけるリスク因子を参照して，新冠肺炎の大流行に関連するリスクをさらに検討した。
財務概要
2013年10月の設立以来、私たちはほとんどの資源を私たちの研究·開発に投入し、潜在的な候補製品を識別し、薬物発見と臨床前開発活動を担当し、私たちの知的財産権の確立と保護、私たちの会社、業務計画、資金調達を組織し、これらの業務に一般的かつ行政的な支援を提供してきた。これまで、私たちは主に私募優先株、普通株の発行、転換可能な融資、戦略パートナーとの協力協定を通じて、私たちの運営に資金を提供してきました。
19
Vertexとの提携による前金により，我々は数年前に純収益状況にあったが，損失を繰り返した歴史があり，予見可能な未来に損失を被ることが予想される。私たちの純損失は四半期ごとと毎年大きく変動するかもしれません。私たちは、私たちが現在の研究計画と開発活動を継続することに伴い、より多くの研究計画とより多くの候補製品を決定することを求める；臨床前研究を支持する初期薬物の応用を行い、私たちの候補製品のために臨床試験を開始する；私たちが決定し、開発した任意の他の候補製品のために臨床前テストと臨床試験を開始する；私たちの知的財産権を維持、保護、拡大すること、さらに私たちの遺伝子編集プラットフォームを開発すること、より多くの研究、臨床と科学者を募集すること、このような人員の増加に関連する施設コスト、インフラの製造と関連する監督検証活動を発展させること、および上場企業としての運営に関連する追加コストを予想する。
収入確認
これまで、私たちは製品販売から何の収入も得ておらず、近い将来も何の収入も生じないと予想されています。2022年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月で確認された収入は実質的ではない。2021年6月30日までの3カ月と6カ月で確認された収入はそれぞれ9.07億ドルと9.012億ドル。我々の収入確認政策の詳細については、2022年2月15日に米国証券取引委員会に提出された2021年12月31日現在の年次報告Form 10−Kにおける付記2“重要会計政策概要”と、本Form 10−Q四半期報告書に含まれる監査なし簡明総合財務諸表付記7を参照されたい。
研究と開発費
研究開発費は主に私たちの研究活動によって発生するコストを含み、私たちの製品発見努力と私たちの候補製品開発を含みます
私たちの外部研究開発費用は私たちの各種の臨床前と臨床計画を支持するため、私たちは外部研究開発費用をもっと細分化することはありません。我々の内部研究開発支出には，賃金や福祉支出，施設支出，全体の研究開発活動を支援するための他の間接研究開発支出が含まれているため，特定の開発段階や治療分野には割り当てられない。研究·開発コストは発生時に費用を計上する。将来的に受け取った研究開発商品やサービスの払い戻し不可能な前払いは延期され資本化されるだろう。資本化金額は関連貨物の納入またはサービス提供時に費用を計上する。現在、私たちは、私たちが決定し、開発する可能性のある任意の候補製品を完成させるために必要な努力の性質、時間、またはコストを合理的に推定または知ることができない。これは、このような候補製品の開発に関連する多くのリスクおよび不確実性に起因しており、以下のような不確実性を含む
20
任意の候補製品の開発またはその後、私たちが開発に成功する可能性がある任意の候補製品の商業化において、これらの変数のいずれかの結果の変化は、候補製品開発に関連するコスト、タイミング、および生存能力を著しく変化させる可能性がある。
研究開発活動は私たちのビジネスモデルの核心だ。我々の規模と発展段階の会社では，研究開発コストは引き続き研究開発と一致しており，予見可能な未来には，我々の現在の開発計画の進展，新計画の増加，および我々は引き続き監督申告文書を用意し続けることにより，研究開発コストが増加する可能性があると予想される.これらの増加には、臨床試験場所の実施と拡大に関連するコストと、現在と未来の臨床試験の関連患者登録、モニタリング、計画管理と製造費用が含まれる可能性がある。
一般と行政費用
一般と行政費用は主に従業員に関連する費用を含み、行政、財務、会計、業務発展と人力資源職能者の賃金、福祉、公平に基づく給与を含む。その他の重大なコストには、研究開発費に含まれていない施設コスト、特許や会社事務に関する法律費用、会計およびコンサルティングサービス費用が含まれています。
我々の規模や発展段階の企業では，研究や開発に一致した一般的かつ管理費が増加し続け，将来的には持続的な研究開発活動や，我々候補製品の潜在的な商業化を支援するために増加する可能性が予想される.また、2019年6月に発表された干渉の中で行われた米国特許商標局特許·裁判控訴委員会2022年2月の優先裁決および判決に関する控訴が行われていることが予想され、場合によってはハーバード大学の総裁や研究員、または共通のブロダー、遠大集団は干渉先においてCVC集団よりも優先されていることが分かった.
協力費用，純額
連携費用，純額には，Vertexとの連携による運営費用が含まれている.2022年には、Vertexとの連携で運営費を発生させ続けます。しかし，我々の運営費は年末までにA&R Vertex JDCAに規定されている毎年指定されている最高額を超えると予想され，Vertexとの連携に応じて今年度のExacel計画の運営費用の一部を延期する可能性がある.
その他の収入，純額
その他の収入(支出)を除いて、純額は主に投資利息収入から構成される。
21
経営成果
2022年6月30日と2021年6月30日までの3ヶ月間の比較(単位：千)：
|
|
6月30日までの3ヶ月間 |
|
|
1号1号 |
|
||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
変わる |
|
|||
収入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
協力収入 |
|
$ |
158 |
|
|
$ |
900,202 |
|
|
$ |
(900,044 |
) |
奨学金収入 |
|
|
— |
|
|
|
499 |
|
|
|
(499 |
) |
総収入 |
|
|
158 |
|
|
|
900,701 |
|
|
|
(900,543 |
) |
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究開発 |
|
|
123,223 |
|
|
|
82,332 |
|
|
|
40,891 |
|
一般と行政 |
|
|
26,273 |
|
|
|
28,806 |
|
|
|
(2,533 |
) |
協力費用，純額 |
|
|
33,922 |
|
|
|
26,945 |
|
|
|
6,977 |
|
総運営費 |
|
|
183,418 |
|
|
|
138,083 |
|
|
|
45,335 |
|
営業収入(赤字) |
|
|
(183,260 |
) |
|
|
762,618 |
|
|
|
(945,878 |
) |
その他の収入、純額 |
|
|
3,544 |
|
|
|
750 |
|
|
|
2,794 |
|
所得税前純収益 |
|
|
(179,716 |
) |
|
|
763,368 |
|
|
|
(943,084 |
) |
所得税支給 |
|
|
(6,118 |
) |
|
|
(4,143 |
) |
|
|
(1,975 |
) |
純収益 |
|
$ |
(185,834 |
) |
|
$ |
759,225 |
|
|
$ |
(945,059 |
) |
協力収入
2022年6月30日までの3カ月間の協力収入は多くない。2021年6月30日までの3カ月間の連携収入は9.02億ドルであり，これは主にVertexがA&R JDCAに関する9.0億ドルの前払いに関連している。さらなる資料については、本四半期報告10-Q表に記載されている監査を経ていない簡明総合財務諸表付記7を参照してください。
研究と開発費
2022年6月30日までの3カ月間の研究開発費は1兆232億ドルだったが、2021年6月30日までの3カ月は8230万ドルだった。次の表は、2022年6月30日と2021年6月30日までの3ヶ月間の研究開発費と、これらの項目の変化(ドル単位)をまとめています
|
|
6月30日までの3ヶ月間 |
|
|
1号1号 |
|
||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
変わる |
|
|||
外部研究開発費 |
|
$ |
55,990 |
|
|
$ |
29,906 |
|
|
$ |
26,084 |
|
従業員関連費用 |
|
|
21,681 |
|
|
|
14,440 |
|
|
|
7,241 |
|
施設費 |
|
|
29,998 |
|
|
|
20,522 |
|
|
|
9,476 |
|
株に基づく報酬費用 |
|
|
13,829 |
|
|
|
16,195 |
|
|
|
(2,366 |
) |
その他の費用 |
|
|
853 |
|
|
|
588 |
|
|
|
265 |
|
再許可と許可料 |
|
|
872 |
|
|
|
681 |
|
|
|
191 |
|
研究開発費総額 |
|
$ |
123,223 |
|
|
$ |
82,332 |
|
|
$ |
40,891 |
|
約4，090万ドル増加した要因は以下のとおりである
22
一般と行政費用
2022年6月30日までの3カ月の一般·行政費は2630万ドルで、2021年6月30日までの3カ月の2880万ドルの一般·行政費と一致している。
協力費用，純額
2022年6月30日までの3カ月間の純協力支出は3390万ドルだったが、2021年6月30日までの3カ月は2690万ドルだった。約700万ドル増加した要因は以下のとおりである
その他の収入、純額
2022年6月30日までの3カ月間、その他の収入は350万ドルだったが、2021年6月30日までの3カ月の収入は80万ドルだった。この変化は，主に2022年6月30日までの3カ月間の現金，現金等価物，有価証券の利息収入によるものである。
2022年6月30日と2021年6月30日までの6ヶ月間の比較(単位：千)：
|
|
6月30日までの6ヶ月間 |
|
|
1号1号 |
|
||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
変わる |
|
|||
収入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
協力収入 |
|
$ |
336 |
|
|
$ |
900,404 |
|
|
$ |
(900,068 |
) |
奨学金収入 |
|
|
762 |
|
|
|
836 |
|
|
|
(74 |
) |
総収入 |
|
|
1,098 |
|
|
|
901,240 |
|
|
|
(900,142 |
) |
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究開発 |
|
|
241,468 |
|
|
|
153,971 |
|
|
|
87,497 |
|
一般と行政 |
|
|
54,294 |
|
|
|
52,303 |
|
|
|
1,991 |
|
協力費用，純額 |
|
|
64,568 |
|
|
|
46,891 |
|
|
|
17,677 |
|
総運営費 |
|
|
360,330 |
|
|
|
253,165 |
|
|
|
107,165 |
|
営業収入(赤字) |
|
|
(359,232 |
) |
|
|
648,075 |
|
|
|
(1,007,307 |
) |
その他の収入、純額 |
|
|
3,907 |
|
|
|
2,705 |
|
|
|
1,202 |
|
所得税前純収益 |
|
|
(355,325 |
) |
|
|
650,780 |
|
|
|
(1,006,105 |
) |
所得税支給 |
|
|
(9,726 |
) |
|
|
(4,718 |
) |
|
|
(5,008 |
) |
純収益 |
|
$ |
(365,051 |
) |
|
$ |
646,062 |
|
|
$ |
(1,011,113 |
) |
協力収入
2022年6月30日までの6カ月間の連携収入は多くない。2021年6月30日までの6カ月間の連携収入は9.004億ドルであり，これは主にVertexがA&R JDCAに関する9.00億ドルの前払いに関連している。さらなる資料については、本四半期報告10-Q表に記載されている監査を経ていない簡明総合財務諸表付記7を参照してください。
23
研究と開発費
2022年6月30日までの6カ月間の研究開発費は2兆415億ドルだったが、2021年6月30日までの6カ月の研究開発費は1億54億ドルだった。次の表は、2022年6月30日と2021年6月30日までの6ヶ月間の研究開発費と、これらの項目の変化(ドル単位)をまとめています
|
|
6月30日までの6ヶ月間 |
|
|
1号1号 |
|
||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
変わる |
|
|||
外部研究開発費 |
|
$ |
101,628 |
|
|
$ |
52,336 |
|
|
$ |
49,292 |
|
従業員関連費用 |
|
|
42,872 |
|
|
|
29,197 |
|
|
|
13,675 |
|
施設費 |
|
|
60,778 |
|
|
|
40,908 |
|
|
|
19,870 |
|
株に基づく報酬費用 |
|
|
28,419 |
|
|
|
29,040 |
|
|
|
(621 |
) |
その他の費用 |
|
|
1,230 |
|
|
|
845 |
|
|
|
385 |
|
再許可と許可料 |
|
|
6,541 |
|
|
|
1,645 |
|
|
|
4,896 |
|
研究開発費総額 |
|
$ |
241,468 |
|
|
$ |
153,971 |
|
|
$ |
87,497 |
|
約8750万ドル増加しました主な理由は以下の通りです
一般と行政費用
2022年6月30日までの6カ月間、一般·行政費は5430万ドルだったが、2021年6月30日までの6カ月は5230万ドルだった。約200万ドルの増加は主に従業員関連の支出が150万ドル増加したことと、株式報酬支出が80万ドル増加したためだ。
協力費用，純額
2022年6月30日までの6カ月間の協力支出純額は6，460万ドルであったが，2021年6月30日までの6カ月間の純連携支出は4，690万ドルであった。約1，770万ドル増加しました主な理由は以下の通りです
その他の収入、純額
2022年6月30日までの6カ月間のその他の収入は390万ドルだったが、2021年6月30日までの6カ月の収入は270万ドルだった。この変化は，主に2022年6月30日までの6カ月間の現金，現金等価物，有価証券の利子収入によるものである。
流動性と資本資源
2022年6月30日現在、約20.737億ドルの現金、現金等価物、有価証券を保有しており、そのうち約1600万ドルが米国国外で保有されている。
2019年8月、公開市場販売契約を締結しましたSMJefferies LLCまたはJefferiesと協力して、この合意によれば、私たちは時々Jefferiesを通じて私たちの販売エージェントとして、私たちの普通株、1株当たり0.03スイスフランの額面、または2019年8月の販売協定の提供と販売を自己決定することができます。2021年1月、2019年8月の販売協定について、米証券取引委員会に目論見書補充書類を提出し、総毛収入6.0億ドルの普通株を随時発売した。2021年7月、我々は2021年1月に提出された古い目論見説明書補充書類の代わりに、元の目論見書補充書類の下の残りの普通株を随時発売し、総収益総額は4.198億ドルに達し、あるいは2021年1月の目論見説明書補充書類と一緒に2021年ATMを発売するために、米国証券取引委員会に新しい目論見書補充書類を提出した。2022年6月30日までの6ヶ月間、2021年のATMでは何の株も発行·売却されていない。
24
設立以来、私たちの運営は主に損失と累積キャッシュフローが発生した。2022年6月30日現在、現金、現金等価物、有価証券を20.737億ドル保有しており、累計赤字は5.61億ドル。私たちは少なくとも今後数年以内に、私たちが引き続き損失を受けると予想している。私たちの規模と発展段階の会社では、研究開発コストおよび研究開発に一致した一般的かつ管理費用が引き続き発生することが予想され、したがって、私たちの運営に資金を提供するために追加の資本が必要となり、公共または私募株式または債務融資、戦略協力、または他のソースで資金を調達することができる。
資金需要
私たちの資本の主な用途は、研究開発活動、製造活動、報酬と関連費用、実験室と関連用品、法律およびその他の規制費用、特許訴訟申請、国防と知的財産権維持コスト、および上場企業の運営に関連するコストを含む一般管理コストに引き続き使用される見通しだ。私たちの規模と発展段階の会社では、研究開発に合わせた運営費が引き続き増加し、将来的には、持続的な研究開発活動を支援し、私たちの候補製品の潜在的な商業化を支援する可能性があると予想される。
我々の研究計画はまだ開発の初期段階にあるため、これらの努力の結果はまだ確定しておらず、現在または将来の候補製品の開発、製造、商業化に成功するために必要な実際の金額を推定することはできず、承認されれば、あるいはいつ利益を達成することが可能かどうかを推定することができる。私たちが相当な製品収入を生み出すことができる前に、もしあれば、私たちは株式融資、債務融資、そして私たちの協力合意に関連した支払いによって私たちの現金需要を満たす予定です。すべての場合、私たちはVertexとの協力で製品ごとにお金を稼ぐ資格がある。この資金源を除いて、私たちは約束された外部流動性源を持っていない。私たちは、市場条件が有利な場合には、株式や債務証券を売却することで追加資金を調達する機会を考えるつもりだ。しかし、私たちの普通株と他の生物製薬会社の取引価格は非常に不安定だった。したがって、私たちは私たちの普通株を売却することで資金を調達する困難に直面するかもしれないし、このような売却は不利な条項で行われるかもしれない。さらに、不況、不況、または他の持続的な不利な市場事件は、コロナウイルスの伝播を含めて、私たちの業務および私たちの普通株価値に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちが将来株式や債務証券を売却することで追加資本を調達すれば、私たちの株主の所有権権益は希釈され、これらの証券の条項は清算または他の既存株主の権利に悪影響を及ぼす特典を含む可能性がある。もし私たちが未来に協力計画を通じてもっと多くの資金を集めるなら、私たちは私たちの技術に対する貴重な権利を放棄しなければならないかもしれません, 未来の収入源や候補製品や許可を与える条項は私たちに不利かもしれない。もし私たちが必要な時に株式や債務融資を通じてより多くの資金を調達できない場合、私たちは私たちの製品開発や将来の商業化努力を延期、制限、減少または終了することを要求されるかもしれません。あるいは私たちは自分で開発とマーケティングをより望んでいた候補製品の権利を与えます。
25
展望
我々の研究開発計画とプロジェクトの進展に関する時間予想によると、既存の現金は、Vertexと協力して得られる可能性のある追加収益や、私たちが達成可能な他の融資取引に影響を与えることなく、少なくとも今後24ヶ月の運営費用および資本支出に資金を提供することができると予想される。私たちは間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいてこの推定をして、私たちは予想よりも早く私たちの資本資源を使用することができる。私たちのプロジェクトの長期的な臨床発展を支援するために追加の資金が必要であることを考慮すると、市場条件が私たちに有利な時に追加の融資機会を考慮するつもりです。
私たちが収入を創出し、利益を達成する能力は、私たちの配信技術と私たちの遺伝子編集技術プラットフォームの開発、適切な候補製品を選択して開発すること、選択された候補製品の研究、臨床前および臨床開発を完成させること、臨床試験を達成するための候補製品の規制許可とマーケティング許可を得ること、候補製品のための持続可能かつ拡張可能な製造プロセスを開発すること、私たちが直接またはパートナーまたは流通業者と規制許可およびマーケティング許可を得る候補製品を発売し、商業化すること、私たちの候補製品に対する市場の受け入れ(承認が得られれば)、任意の相互競争を解決する技術および市場開発、を含む多くの分野での成功に大きく依存する。私たちが参加する可能性のある任意の協力、許可、または他の手配で有利な条項を交渉する；私たちの協力者およびライセンシーと良好な関係を維持し、保護し、保護し、特許、商業秘密および独自技術を含む私たちの知的財産権を維持、拡大し、そして合格者を誘致、採用、および保留する。
キャッシュフロー
次の表は、以下の各時期のキャッシュフロー情報(千単位)を提供する
|
|
6月30日までの6ヶ月間 |
|
|
1号1号 |
|
||||||
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
変わる |
|
|||
経営活動が提供する現金純額 |
|
$ |
(277,195 |
) |
|
$ |
706,339 |
|
|
$ |
(983,534 |
) |
投資活動のための現金純額 |
|
|
(170,587 |
) |
|
|
(461,534 |
) |
|
|
290,947 |
|
融資活動が提供する現金純額 |
|
|
21,002 |
|
|
|
234,434 |
|
|
|
(213,432 |
) |
為替レート変動が現金に与える影響 |
|
|
(95 |
) |
|
|
10 |
|
|
|
(105 |
) |
現金が純増する |
|
$ |
(426,875 |
) |
|
$ |
479,249 |
|
|
$ |
(906,124 |
) |
経営活動
2022年6月30日までの6カ月間、経営活動で使用された純現金は2兆772億ドルだったが、2021年6月30日までの6カ月間、経営活動が提供した現金は7.063億ドルだった。経営活動で使用された現金は9.835億ドル増加し、主に純損失10.111億ドルのため、2021年6月30日までの6カ月間の純収益6.461億ドルから2022年6月30日までの6カ月間の3兆651億ドルに増加した。業務で使用される現金の増加は、非現金支出の1240万ドルの増加によって相殺され、これは主に、株式給与、固定資産減価償却、有価証券の割増と割引償却の増加、および営業資産と負債の純変化が1520万ドル増加したためである。
投資活動
2022年6月30日までの6カ月間の投資活動用純現金は1兆706億ドルだったが、2021年6月30日までの6カ月間は4兆615億ドルだった。投資活動のための現金純額減少の要因は，有価証券の満期日の増加と，有価証券，財産，設備購入量の減少である。
融資活動
2022年6月30日までの6カ月間、融資活動が提供した純現金は2，100万ドルだったが、2021年6月30日までの6カ月間は2兆344億ドルだった。2022年6月30日までの6カ月間、融資活動が提供する現金純額にはオプション行使収益が含まれ、発行コストが差し引かれる。2021年6月30日までの6ヶ月間、融資活動が提供する現金純額には、2021年のATMに関連する140万株の普通株を売却する純収益2.199億ドルが主に含まれており、株式発行コスト310万ドルと印紙税220万ドルを差し引くと、発行コストを差し引いたオプション行使収益がある。2022年6月30日までの6ヶ月間、2021年のATMでは何の株も発行·売却されていない。
26
重要な会計政策と重大な判断と見積もり
私たちの財務状況と経営結果の討論と分析は、私たちがアメリカ公認会計原則に基づいて作成した財務諸表を基礎としている。私たちはいくつかの会計政策が私たちの歴史と未来の業績を知るために非常に重要だと思う。これらの特定の分野は、通常、推定を行う際に不確実な事項の判断および推定を要求するが、異なる推定を使用することができるはずであるが、これらの推定も合理的であるため、これらの政策をキーと呼ぶ。続いて、私たちは、以下でより詳細に説明するものを含む、私たちの推定と判断を評価する。吾らは過去の経験や当時の状況で合理的な他の特定市場や他の関連仮定に基づいて推定し、その結果が資産や負債の帳簿価値を判断する基礎となり、そのような資産や負債の帳簿価値は他の出所から容易に見えるわけではないと考えている。異なる仮定または条件では、実際の結果は、これらの推定値とは異なる可能性がある。
我々の最も重要な会計政策は、収入確認、可変利益実体、株式ベースの報酬に関する政策であり、2022年2月15日に米国証券取引委員会に提出された2021年12月31日現在のForm 10−K年度報告で議論されている会計政策に変化はないと考えられる。
最近の会計公告
最近の会計声明の検討については、本四半期報告Form 10-Qに含まれる無監査簡明総合財務諸表付記1を参照されたい。
項目3.定性的と定量VE市場リスクの開示について
金利感度
私たちは金利の変化と関連した市場リスクに直面している。2022年6月30日現在、私たちは20.737億ドルの現金、現金等価物、有価証券を持ち、主にアメリカ国債と政府機関証券、社債、商業手形、通貨市場口座に投資し、アメリカ政府機関証券に投資している。これらのツールの保守的な性質のため、私たちは金利リスクに重大なリスクがあるとは思わない。金利が1%増加または減少すれば、私たちのポートフォリオの公正な価値は些細な額を増加または減少させるだろう。
外貨為替リスク
私たちの海外業務のため、私たちは外貨為替レート変動のリスクに直面しています。主にスイスフランとポンド対ドルの為替レートです。現在のリスクは主に現金、売掛金、および会社間の売掛金と支払金から来ている。為替レートの変化は私たちの総合経営報告書に影響を与え、異なる時期間の比較を歪める。これまで、外貨取引損益は私たちの財務諸表に大きな影響を与えておらず、私たちも何の外貨リッジ取引も行っていません。
インフレ率
インフレは一般的に労働コスト、臨床試験コスト、製造コストを増加させることで私たちに影響を及ぼす。2022年6月30日と2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月以内に、インフレは私たちの業務、財務状況、または運営結果に実質的な影響を与えないと考えられます。
27
項目4.制御プログラムがあります
経営陣の私たちの開示制御と手続きの評価
我々は、1934年の証券取引法に基づいて提出または提出された報告書において開示を要求する情報を確保するために、開示制御および手順を維持する。(1)米国証券取引委員会規則および表に指定された期間内に記録、処理、集約および報告すること、(2)開示すべき情報をタイムリーに決定するために、私たちの経営陣に蓄積され、伝達される。
2022年6月30日現在、我々の経営陣は、CEO及び最高財務官の参加の下、我々の開示制御及び手続(1934年証券取引法第13 a−15(E)及び15 d−15(E)条に定義されている)の有効性を評価している。我々の経営陣は，どのような制御やプログラムも，どんなに設計や操作が良好であっても，その目標を実現するために合理的な保証を提供することしかできず，管理層は，可能な制御とプログラムのコスト-収益関係を評価する際にその判断を適用しなければならないことを認識している.我々の最高経営責任者と最高財務責任者は、上記の評価に基づいて、2022年6月30日現在、我々の開示制御及び手続は合理的な保証レベルで有効であると結論した。
財務報告の内部統制の変化
2022年6月30日までの四半期内に、1934年に証券取引法が公布された第13 a-15(F)及び15(D)-15(F)条の規則によって定義された財務報告の内部統制に大きな影響がないか、あるいは財務報告の内部統制に重大な影響を与える可能性がある。
28
第2部-その他情報.情報
項目1.法律規定法律手続き。
通常の業務の過程で、私たちは時々私たちの知的財産権(いくつかの許可内の知的財産権を含む)、商業手配、その他の事項に関連する訴訟、調査、法的手続き、および訴訟脅威に関連する。このような訴訟は、米国特許商標局および欧州特許庁が、我々の知的財産権(いくつかの認可内の知的財産権を含む)に関連する準訴訟、当事者間の行政訴訟を含むことができる。現在、私たちの経営陣は、私たちに対するクレームや行動が私たちの業務に大きな悪影響を及ぼす可能性がないと考えています。
2021年12月31日までの財政年度のForm 10−K年度報告では，これまでに開示された法的手続きについては，実質的な進展はなかった2022年2月15日に米国証券取引委員会に提出される。
第1 A項リスク要因です
当社の10-Kフォームの年次報告書に記載されているリスクに加えて、当10-Qフォームに記載されている他の情報と、当社の業務、財務状況、または将来の経営業績に大きな影響を及ぼす可能性があるので、アメリカ証券取引委員会に提出された他の文書の情報をよく考慮しなければなりません。我々の10−K表年次報告第I部第1 A項(リスク要因)がこれまで開示してきたリスク要因に実質的な変化はなかった。
プロジェクト2.ログアウトED株式証券の販売と収益の使用。
ない。
項目3.デフォルトの使用ポン氏高級証券です。
適用されません。
プロジェクト4.地雷S安全情報開示。
適用されません。
項目5.その他情報です。
ない。
29
プロジェクト6.eXhibit
本四半期報告10-Q表の一部として提出された展示品は、次の展示品インデックスに記載されています。
展示品 番号をつける |
|
書類説明 |
|
|
|
10.1* |
|
CRISPR Treateutics AGとPhuong Khanh Morrow間の雇用協定は，2022年5月23日である |
|
|
|
10.2* |
|
CRISPR Treateutics AGと105 W First Street Owner L.L.C.の間で締結されたリース開始日契約は，2022年5月1日である。 |
|
|
|
31.1* |
|
2002年サバンズ·オキシリー法第302条による最高経営責任者の認証 |
|
|
|
31.2* |
|
2002年サバンズ·オキシリー法第302条に基づく首席財務官の認証 |
|
|
|
32.1*+ |
|
2002年にサバンズ·オクスリ法案第906条で可決された“米国法典”第18編1350条による認証 |
|
|
|
101.INS* |
|
連結されたXBRLインスタンス文書−インスタンス文書は、そのXBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、相互作用データファイルには表示されない。 |
|
|
|
101.SCH* |
|
イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 |
|
|
|
101.CAL* |
|
インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 |
|
|
|
101.DEF* |
|
インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する |
|
|
|
101.LAB* |
|
XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する |
|
|
|
101.PRE* |
|
インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント |
|
|
|
104* |
|
カバーインタラクションデータファイル(フォーマットは、添付ファイル101に含まれる適用分類拡張情報を含むイントラネットXBRLである) |
*アーカイブをお送りします。
+添付の添付ファイル32.1に添付されている認証は、米国証券取引委員会に提出されたものとみなされてはならず、参照によってCRISPR治療会社が1933年の証券法(改訂本)または1934年の“証券取引法”(改訂本)に従って提出された任意の文書に組み込まれてはならない。この文書が本10-Qフォームの日付の前または後に作成されているにもかかわらず、文書に含まれる任意の一般的な登録言語にかかわらず。
30
登録する解決策
1934年の証券取引法の要求によると、登録者はすでに正式に本報告を正式に許可した署名者がそれを代表して署名することを促した。
|
CRISPR治療会社 |
|
|
|
|
日付：2022年8月8日 |
差出人： |
/s/Samarth Kulkarni |
|
|
サマーズ·クルカルニ |
|
|
最高経営責任者 |
|
|
(首席行政主任) |
|
|
|
日付：2022年8月8日 |
差出人： |
/s/ブランドン·スミス |
|
|
ブランドン·スミス |
|
|
首席財務官 |
|
|
(首席財務官) |
31