アメリカです
アメリカ証券取引委員会
ワシントンD.C.，20549
表
(マーク1)
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に規定する四半期報告 |
本四半期末まで
1934年証券取引法第13条又は15(D)条に基づいて提出された |
手数料書類番号
(登録者の正確な氏名はその定款に記載)
(明またはその他の司法管轄権 会社や組織) |
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(税務署の雇用主 識別番号) |
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(主にオフィスアドレスを実行) |
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(郵便番号) |
( (登録者の電話番号、市外局番を含む)
同法第12条(B)に基づいて登録された証券： |
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クラスごとのタイトル |
取引記号 |
所在する取引所名を登録する |
それは.. |
登録者が(1)過去12ヶ月以内(または登録者がそのような報告の提出を要求されたより短い期間)に、1934年の証券取引法第13または15(D)節に提出されたすべての報告を提出したかどうか、および(2)このような提出要求を過去90日以内に遵守してきたかどうかを、再選択マークで示す
再選択マークは、登録者が過去12ヶ月以内(または登録者がそのような文書の提出を要求されたより短い時間以内)に、S−T規則405条(本章232.405節)に従って提出を要求した各相互作用データファイルを電子的に提出したか否かを示す
登録者が大型加速申告会社，加速申告会社，非加速申告会社，小さな報告会社，あるいは新興成長型会社であることを再選択マークで示す。取引法第12 b-2条の規則における“大型加速申告会社”、“加速申告会社”、“小報告会社”、“新興成長型会社”の定義を参照されたい。
大型加速ファイルサーバ |
☐ |
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ファイルマネージャを加速する |
☐ |
☒ |
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規模の小さい報告会社 |
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新興成長型会社 |
新興成長型企業であれば、登録者が延長された移行期間を使用しないことを選択したか否かを再選択マークで示し、取引所法第13(A)節に提供された任意の新たまたは改正された財務会計基準を遵守する☐
登録者が空殻会社であるか否かをチェックマークで示す(取引法第12 b-2条で定義されている)。はい、そうです☐ No
2022年8月4日までに
前向きに陳述する
このForm 10-Q四半期報告書には、リスクと不確定要因に関する前向きな陳述が含まれている。我々は1995年の個人証券訴訟改革法と他の連邦証券法における安全港条項に基づいてこのような前向きな声明を行った。本稿では，歴史的事実に関する陳述を除くすべての陳述は前向き陳述である.場合によっては、前向きな陳述は、“可能”、“予想”、“すべき”、“予想”、“意図”、“計画”、“予想”、“信じ”、“推定”、“予測”、“予測”、“潜在”、“継続”またはこれらの用語または他の同様の用語の否定的意味によって識別することができる。これらの前向きな陳述は、以下の態様に関する陳述を含むが、これらに限定されない
本四半期報告中の10-Q表の任意の前向き陳述は、既知と未知のリスク、不確定性およびその他の要素に関連し、未来の事件または私たちの未来の財務表現に対する私たちの現在の見方を反映しており、私たちの実際の結果、表現または成果は、これらの前向き陳述と明示的または暗示的な任意の未来の結果、表現または成果とは大きく異なる可能性がある。他に加えて、実際の結果が現在の予想と大きく異なることをもたらす可能性のある要因は、第2の部分1 Aの項に列挙された要因を含む。リスク要因“および本四半期報告書10-Q表の他の部分。このような不確実性を考慮して、あなたはこのような前向きな陳述に過度に依存してはいけない。法的要求がない限り、私たちは未来に新しい情報があっても、これらの前向きな陳述を任意の理由で更新または修正する義務がない。
このForm 10-Q四半期報告書はまた、いくつかの医療条件の発症率および流行率に関するデータを含む、私たちの業界、私たちの業務、およびいくつかの疾患の市場の推定、予測、および他の情報を含む。見積り，予測，予測，市場研究や類似方法に基づく情報自体は不確定要素の影響を受け，実際のイベントや状況はその情報に反映されるイベントや状況とは大きく異なる可能性がある.他に明確な説明がない限り、私たちは、報告、研究調査、研究、および市場研究会社および他の第三者によって準備された類似データ、業界、医療および一般出版物、政府データ、および同様のソースから、これらの業界、商業、市場、および他のデータを取得する。
Synlogic社
Form 10-Q四半期レポート
カタログ
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ページ |
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第1部-財務情報 |
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項目1.財務諸表 |
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監査されていない総合貸借対照表 |
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1 |
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監査されていない合併経営報告書と全面赤字 |
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2 |
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監査されていない株主権益合併報告書 |
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3 |
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監査されていないキャッシュフロー統合レポート |
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4 |
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監査されていない合併財務諸表の付記 |
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5 |
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項目2.経営陣の財務状況と経営結果の検討と分析 |
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12 |
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プロジェクト3.市場リスクに関する定量的·定性的開示 |
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23 |
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項目4.制御とプログラム |
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23 |
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第2部-その他の資料 |
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項目1.法的訴訟 |
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24 |
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第1 A項。リスク要因 |
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24 |
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第二項株式証券の未登録販売及び収益の使用 |
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項目3.高級証券違約 |
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プロジェクト4.鉱山安全情報開示 |
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57 |
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項目5.その他の情報 |
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57 |
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項目6.展示品 |
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58 |
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サイン |
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59 |
Synlogic，Inc.およびその子会社
未監査の合併テッド貸借対照表
(単位は千で、シェアは含まれていない)
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六月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2022 |
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2021 |
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資産 |
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流動資産： |
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現金と現金等価物 |
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短期有価証券 |
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前払い費用と他の流動資産 |
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流動資産総額 |
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長期有価証券 |
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財産と設備、純額 |
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使用権--資産経営リース |
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制限現金 |
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研究開発費を前払いし，当期分の純額 |
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その他の資産 |
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総資産 |
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負債と株主権益 |
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流動負債： |
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売掛金 |
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費用を計算する |
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収入を繰り越す |
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レンタル負債--レンタル経営 |
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融資リース義務 |
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流動負債総額 |
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長期負債： |
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賃貸負債--レンタルを経営し、当期分を差し引く |
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融資リース債務、当期分を差し引く |
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長期負債総額 |
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株主権益 |
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普通株、$ |
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追加実収資本 |
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その他の総合損失を累計する |
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赤字を累計する |
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株主権益総額 |
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総負債と株主権益 |
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付記は監査されていない総合財務諸表の構成要素だ。
1
Synlogic社そして付属会社
監査されていない合併S経営破損と全面赤字
(単位は千で、1株当たりおよび1株当たりの金額は含まれていない)
|
次の3か月まで |
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以下の日付までの6か月 |
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June 30, 2022 |
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June 30, 2021 |
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June 30, 2022 |
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June 30, 2021 |
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収入.収入 |
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運営費用： |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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総運営費 |
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運営損失 |
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その他の収入(支出)： |
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利子と投資収入 |
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利子支出 |
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( |
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その他の収入 |
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— |
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— |
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その他の収入合計，純額 |
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純損失 |
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1株当たり純損失--基本損失と赤字 |
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加重平均発行済み普通株式-基本と希釈後の普通株式 |
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総合的な損失： |
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純損失 |
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有価証券が純収益を実現していない |
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総合損失 |
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$ |
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) |
付記は監査されていない総合財務諸表の構成要素だ。
2
Synlogic社そして付属会社
監査されていない合併状態株主権益の実体
(単位は千で、シェアは含まれていない)
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普通株 |
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その他の内容 |
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積算 |
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積算 |
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合計する |
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株 |
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金額 |
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資本 |
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収入(損) |
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赤字.赤字 |
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株権 |
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2022年6月30日までの3ヶ月 |
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2022年3月31日の残高 |
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( |
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オプションの行使 |
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従業員株購入計画による普通株の発行 |
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( |
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— |
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制限株を廃止する |
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株式ベースの報酬費用 |
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証券が収益を実現しない |
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純損失 |
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2022年6月30日の残高 |
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( |
) |
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( |
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2021年6月30日までの3ヶ月 |
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2021年3月31日の残高 |
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( |
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普通株を発行して得られる収益は，発行コストを差し引く |
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オプションの行使 |
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従業員の源泉徴収税金の支払いによる制限的な株式奨励 |
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制限株を廃止する |
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株式ベースの報酬費用 |
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証券が収益を実現しない |
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純損失 |
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2021年6月30日の残高 |
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( |
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2022年6月30日までの6ヶ月間 |
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2021年12月31日の残高 |
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オプションの行使 |
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制限株を発行する |
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従業員株購入計画による普通株の発行 |
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制限株を廃止する |
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株式ベースの報酬費用 |
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証券が収益を実現しない |
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純損失 |
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2022年6月30日の残高 |
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( |
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( |
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2021年6月30日までの6ヶ月間 |
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2020年12月31日残高 |
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( |
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ATM発行に関する普通株式発行による収益は，発行コストを差し引く |
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普通株を発行して得られる収益は，発行コストを差し引く |
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オプションの行使 |
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制限株を発行する |
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従業員株購入計画による普通株の発行 |
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従業員の源泉徴収税金の支払いによる制限的な株式奨励 |
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制限株を廃止する |
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( |
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株式ベースの報酬費用 |
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証券が収益を実現しない |
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純損失 |
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2021年6月30日の残高 |
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付記は監査されていない総合財務諸表の構成要素だ。
3
Synlogic社そして付属会社
監査されていない合併Sキャッシュフローの破損
(単位：千)
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|
6か月まで |
|
|
6か月まで |
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June 30, 2022 |
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June 30, 2021 |
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経営活動のキャッシュフロー： |
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純損失 |
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純損失と経営活動で使用される現金純額の調整： |
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減価償却 |
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株式ベースの報酬費用 |
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投資証券の付加価値/償却 |
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( |
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経営的リース使用権資産帳簿金額変動 |
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経営性資産と負債変動状況： |
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売掛金 |
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( |
) |
前払い費用と他の流動資産 |
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研究開発費を前払いし，当期分の純額 |
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売掛金と売掛金 |
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収入を繰り越す |
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リース負債を経営する |
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その他の資産 |
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経営活動のための現金純額 |
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投資活動によるキャッシュフロー： |
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有価証券を購入する |
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有価証券の満期収益 |
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有価証券を償還して得た金 |
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財産と設備を購入する |
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( |
) |
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( |
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投資活動提供の現金純額 |
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( |
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資金調達活動のキャッシュフロー： |
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融資リース債務の支払い |
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( |
) |
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( |
) |
普通株を発行して得られる収益は，発行コストを差し引く |
|
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市場発行に関する普通株発行による収益は，発行コストを差し引く |
|
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— |
|
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従業員の株式購入と株式オプション行使の収益 |
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限定的な株式奨励に関する従業員の源泉徴収税を支払う |
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( |
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融資活動が提供する現金純額 |
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現金、現金等価物および制限現金純増加(マイナス) |
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( |
) |
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期初現金、現金等価物、および限定現金 |
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期末現金、現金等価物、および制限現金 |
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非現金投資活動の追加開示： |
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経営賃貸義務により取得した資産 |
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売掛金及び売掛金に含まれる財産及び設備購入 |
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非現金融資活動の追加開示： |
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融資リース下の購入 |
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売掛金と売掛金に含まれる発行コスト |
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利子を支払う現金 |
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付記は監査されていない総合財務諸表の構成要素だ。
4
Synlogic社そして付属会社
監査されていないコンソール備考日付を明記した財務諸表
組織する
Synlogic社及びその全額所有と合併の子会社(“Synlogic”或いは“会社”)は臨床段階の生物製薬会社であり、合成生物学を合成生物技術の発見と開発に応用する。合成バイオテクノロジーはSynlogicの独自のプラットフォームから生成され、反復可能なモジュール化方法を用いて重要な治療機能を実行または提供する新しい候補薬剤を生成する。合成生物技術は有毒物質を代謝し、欠損或いは損傷した代謝経路を補うこと、或いは治療要素の組み合わせを提供することを目的としている。Synlogicの目標は，合成バイオテクノロジーを発見·開発し，最終的に商業化することである。設立以来，同社はそのほとんどの努力をその候補製品の研究·開発に投入してきた。
リスクと不確実性
2022年6月30日までに同社は
スタートアップ段階にある会社として、会社は他の生命科学会社と同じリスクに直面しており、追加資本の調達、競争相手の新技術革新の開発、臨床前と臨床研究失敗のリスク、その候補製品の臨床試験における安全性と有効性、契約研究機関(CRO)と契約製造機関(CMO)などの外部機関に依存するリスク、監督審査過程、会社製品が一旦承認された後の市場のそれに対する受け入れ程度、マーケティングと販売歴史の不足、キーパーソンへの依存及びノウハウの保護を含むが、これらに限定されない。同社の治療計画は現在商業化前の段階にあり、早期開発から発見まで、広範な臨床前と臨床テスト及び監督部門の承認を含め、大量の追加的な研究と開発が必要となり、その後、任意の候補製品を商業化することができる。このような努力は大量の追加資本、十分な人員、インフラ、そして広範囲なコンプライアンス報告能力を必要とする。企業の研究·開発が成功することは保証されず、会社の知的財産権が十分に保護される保証はなく、開発されたいかなる製品も必要な監督管理承認を得ることが保証されない、またはいかなる承認された製品も商業的に実行可能であることは保証されない。同社の製品開発努力が成功しても、同社がいつ(あれば)製品販売から収入を得るかは定かではない。会社は利益が達成されない限り、追加資本を集めたり、戦略的協力や連合のような他の資金源から融資を得る必要があり続けるかもしれない。
新冠肺炎
当社は新冠肺炎の大流行が2022年6月30日まで続くとは知りませんが実質的な影響を与えますそのため、新冠肺炎疫病は会社の業務、経営結果と財務状況に対して、費用と製造、臨床試験と研究開発コストの直接或いは間接影響の全面程度を含み、現在不確定な未来の発展に依存する。
会社が2022年3月17日に米国証券取引委員会(SEC)に提出した2021年12月31日までの10-K表年次報告(2021年年報)に記載されている2021年12月31日現在及び12月31日までの年度監査財務諸表に記載されている重要会計政策とその付記は、2022年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月間に大きな変化はない。
陳述の基礎
添付されている2022年6月30日まで及び2022年と2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の総合財務諸表及び関連開示はすべて監査されておらず、すでにアメリカ公認会計原則(GAAP)とアメリカ証券取引委員会中期財務諸表の規則と規定に従って作成されている。したがって、それらは、GAAPによって要求される完全な財務諸表に必要なすべての情報および付記を含まない。これらの中期総合財務諸表は、会社の2021年および2020年に監査された総合財務諸表および2021年年報に含まれる付記と一緒に読まなければならない。本稿に含まれる2021年12月31日現在の総合貸借対照表は
5
この日までの監査済み財務諸表は、公認会計基準要件の完全財務諸表付記を含むすべての開示情報は含まれていない。経営陣は、監査されていない中期総合財務諸表は、当社の2022年と2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の財務状況と経営結果に必要なすべての調整を反映しており、正常かつ恒常的な調整を含むとしている。中期業務の結果は，必ずしも2022年12月31日までの年度の予想結果を代表するとは限らないまたは他の移行期間や未来の年や期間。
合併原則
付随する連結財務諸表は、Synlogicおよびその完全子会社の勘定を含む。合併では、すべての会社間口座と取引がキャンセルされた。
最近発表された会計公告
以下の表は，当社が公正価値に応じて恒常的に計測する資産の情報を提供し，付記2で述べたように，当社がその等公正価値を決定するための評価技術の公正価値レベルを示している重要な会計政策の概要“2021年年次報告書”に掲載されている監査財務諸表に記載されている。
同社のポートフォリオには多くの固定収益証券が含まれており、これらの証券はいつも毎日取引されているわけではない。そのため、同社が使用する定価サービスは、基準収益率、同種証券の基準、業界グループやマトリックス定価などの過程で他の適用可能な情報を適用して評価を準備している。また、モデルフローを用いて金利の影響を評価し、早期返済案を作成する。これらのモデルは，関連する信用情報，知覚された市場動向，業界ニュース，経済事件を考慮している.これらのモデルの入力には、基準収益率、報告された取引、ブローカー見積、発行者利益差、および他の関連データが含まれる可能性がある。
6
はい2022年6月30日と2021年12月31日、当社が公正価値の恒常的に計量した資産を以下のように分類した(千計)
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報告日の公正価値計量使用 |
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六月三十日 |
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イベント中の見積もり |
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大切な他の人 |
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意味が重大である |
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説明する |
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2022 |
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(レベル1) |
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(レベル2) |
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(レベル3) |
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貨幣市場基金 |
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商業手形(現金及び現金等価物に含まれる) |
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商業手形 |
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会社債務証券 |
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アメリカ政府機関証券と国債 |
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合計する |
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報告日の公正価値計量使用 |
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十二月三十一日 |
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イベント中の見積もり |
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大切な他の人 |
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意味が重大である |
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説明する |
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2021 |
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(レベル1) |
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(レベル2) |
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貨幣市場基金 |
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商業手形 |
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会社債務証券 |
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アメリカ政府機関証券と国債 |
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合計する |
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2022年6月30日および2021年12月31日の現金等価物、前払い費用およびその他の流動資産、売掛金および売掛金は、その短期満期日により公正価値に近い金額で入金される。2022年6月30日と2021年12月31日の融資リース義務市場金利に近い金利で金利を計算する公正な価値。
次の表は保有する売却可能な証券をまとめた2022年6月30日と2021年12月31日(単位：千)：
June 30, 2022 |
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原価を償却する |
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未実現総額 |
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未実現総額 |
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公正価値 |
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商業手形 |
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会社債務証券 |
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アメリカ政府機関証券と国債 |
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合計する |
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2021年12月31日 |
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原価を償却する |
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未実現総額 |
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未実現総額 |
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商業手形 |
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会社債務証券 |
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アメリカ政府機関証券と国債 |
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合計する |
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2022年6月30日に保有するすべての証券の契約満期日11ヶ月を超えません。いくつありますか
7
損傷.損傷ある投資の公正価値が償却コストよりも低く、かつ、その投資の帳簿価値が合理的な期限内に回収できないことを示す証拠がある場合。減値が非一時的減値であるかどうかを決定するために，当社は能力の有無や市場価格が回復するまで投資に関する投資を保有する意向があるかどうかを考慮し，投資コストが回収可能な証拠が逆の証拠を超えているかどうかを検討する。“会社”ができた
売却投資の実現収益と損失総額は会社の総合経営報告書にとって重要ではない。
財産と設備、純額は以下の部分からなる(千計)
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六月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2022 |
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2021 |
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実験室装置 |
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コンピュータとオフィス機器 |
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家具と固定装置 |
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賃借権改善 |
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建設中の工事 |
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減価償却累計を差し引く |
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財産と設備、純額 |
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計算すべき費用には、以下の項目が含まれる
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六月三十日 |
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十二月三十一日 |
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2022 |
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2021 |
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給与関連の |
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専門費 |
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研究開発 |
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他にも |
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費用総額を計算する |
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2019年6月、当社はイチョウ生物工学会社(Ginkgo Bioworks，Inc.)に発表した
同社は以前、Cowen and Company、LLC(Cowen)と市場(ATM)発売計画について販売合意に達し、2017年10月13日に発効した。ATM機の発行において、取引所上場会社は指定されたブローカーを通じて現在の市場価格で二級取引市場に新たに発行された株を徐々に売却している。2021年3月31日までの3ヶ月間で
2021年7月、当社はJefferies，LLC(Jefferies)とATM機について新しい販売協定を締結し、この合意により、当社は時々適宜その普通株の株式を発行及び売却することができ、総販売収益は最高$に達することができる
8
会社はすでに未来の発行のために以下の普通株を予約しており、これらの普通株は事前融資承認株式証を行使する可能性があり、株式オプションの行使と従業員の株式購入計画と関係がある
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June 30, 2022 |
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事前融資権証に基づいて発行できる普通株 |
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普通株購入オプションを行使することができる |
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従業員株購入計画 |
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合計する |
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2022年1月1日、“2015年株式インセンティブ奨励計画”(略称“2015年計画”)と“2015年従業員株購入計画”(“従業員株購入計画”)で発行可能な普通株数が増加した
会社の総合経営報告書内の権益に基づく報酬支出と総合損失を表にまとめた2022年6月30日と2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月(単位：千)：
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6月30日までの3ヶ月間 |
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6月30日までの6ヶ月間 |
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2022 |
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2022 |
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研究開発 |
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一般と行政 |
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次の表は奨励タイプ別に持分ベースの報酬支出をまとめた2022年6月30日と2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月(単位：千)：
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6月30日までの3ヶ月 |
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6月30日までの6ヶ月間 |
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2022 |
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2022 |
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株式オプション |
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制限株奨励 |
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ESPP |
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2022年6月30日までの6ヶ月以内に、当社は授与する
2022年6月30日までの6ヶ月以内に、当社は授与する
会社持分計画の完全な説明については、2021年年報の付記9、持分報酬および持分インセンティブ計画を参照されたい。
羅氏協力
9
2021年6月、会社はF.Hoffmann-La Roche Ltd(羅氏バーゼル)とHoffmann-La Roche Inc.(羅氏米国、および羅氏バーゼル、羅氏)とパイロット協力とオプション協定(羅氏協力とオプション協定)を締結した。ロ氏協力及びオプション協定の条項によると、同社と羅氏は、炎症性腸疾患の治療のための未開示の新しい目標を解決するために、研究及び臨床前に合成バイオテクノロジーを開発する協力を求めるであろう。
2022年6月30日までの6ヶ月間、会社は確認した
羅氏連携とオプションプロトコルの完全な記述については、2021年年次報告書の注釈10、連携プロトコルを参照されたい。
イチョウ協力
2017年、同社はイチョウと技術協力を確立した。2019年6月、会社はイチョウとの協力を拡大し、工学微生物治療製品の開発について合意した(付記7参照)。2019年の拡大協定によると、当社はイチョウに#ドルを前払いしました
1株当たりの基本純損失は，期間内に発行された普通株の加重平均を用いて計算した。1株当たりの純損失は、期間内に発行された普通株の加重平均株式数の和で計算され、償却すれば、非帰属制限普通株および発行された株式オプションを含む普通株潜在株式数の加重平均が計算される。2019年6月、会社が販売
当社の潜在的希薄化株式は、流通株オプション、非帰属制限性普通株、ESPPによって発行可能な潜在株式を含み、普通株等価物とみなされ、その影響が希薄化効果がある場合にのみ1株当たり希薄純損失を計上する。
以下の潜在普通株は期末既発行金額で示されており、指す期間の普通株株主が1株当たりの純損失を占めるべき計算範囲には計上されておらず、これらの株式を計上することで逆償却効果が生じるからである。
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6月30日まで |
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2022 |
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非既得性制限普通株奨励 |
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普通株購入の未償還オプション |
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ESPPによって発行可能な潜在株 |
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正常業務過程において、会社が経営する業界は特許法律要求の影響を受けやすいため、会社は法的訴訟、クレーム、訴訟の影響を受ける可能性がある。法律訴訟やクレームの推定損失が可能かつ推定可能な場合、当社はこのような損失を会計処理します。これらの事項に関連する法的費用は発生時に費用を計上する。当社は現在、いかなる重大な法的手続きの当事者でもありません。
それは..会社の承諾は，会社が2021年12月31日までおよび12月31日までの年度総合財務諸表に記述し，2022年3月17日に米国証券取引委員会に提出されたForm 10−K年度報告書に付記が含まれている。開ける
10
1月2022年2月21日、会社はAzzur Group，LLC(Azzur)と2つの作業声明を締結した。1頭目の雌豚(3頭目の雌豚)によると、会社はAzzurに#ドルを支払うことに同意した
2019年6月、同社はイチョウとの協力を拡大し、工学微生物治療製品の研究開発について合意した。2022年6月30日まで銀杏が持っています
協定によると、会社は銀杏に#ドルの前金を支払った
11
プロジェクト2.経営陣の議論と分析財務状況と経営実績。
前向き情報
中期財務諸表及び本経営陣の財務状況及び経営成果の検討及び分析は、2022年3月17日に米国証券取引委員会に提出した10-K表年次報告(2021年年報)に含まれる2021年12月31日及び2020年12月31日までの監査財務諸表及び付記とともに読まなければならない。歴史情報のほかに、本検討·分析には、改正された1933年の証券法第27 A条(“証券法”)と改正された1934年の証券取引法第21 E条(“取引法”)に該当する前向きな陳述が含まれている。ページからの“リスク要因”を参照してください[24]本四半期報告の10-Q表は、当社の業務、財務状況、および経営結果に適用されるいくつかのリスク要因を検討するためのものです。経営業績は必ずしも財政年度全体や将来の任意の他の時期に起こりうる結果を代表するとは限らない。2017年8月28日、2017年5月15日現在の合併再編協定および計画(合併合意)、Synlogic，Inc.(前身はMirna Treateutics，Inc.(ナスダック株式コード：MIRN)(Mirna))により、私営会社Synlogicとの業務統合が完了し、この合意によると、私営SynlogicエンティティはMirnaの完全子会社として存続(合併)している。統合が完了すると，Mirnaはただちに“Synlogic，Inc.”と名前を変更する.(ナスダック：SYBX)。専用Synlogicという言葉はSynlogic操作会社(以前はSynlogic，Inc.)と呼ばれていた.合併が完了する前に。別の説明がない限り、言及された用語“合併会社”、“Synlogic”、“会社”、“私たち”、“私たち”および“私たち”は、合併およびSynlogic，Inc.(前にMirna Treateutics，Inc.)が統合を完了する前のPrivate Synlogicを意味する。その子会社は本協定で述べた合併を完了した後である。用語“ミルナ”とは、合併前のミルナ治療会社及びその子会社を意味する。
業務の概要
Synlogicは臨床段階の生物技術会社であり、合成生物学に対する独特と独自の方法を通じて、生物療法の新しい模式を推進する。合成生物学は工学原理を利用して新しい生物システム、遺伝回路と分子コンポーネントを設計する。Synlogicは合成生物学の力を医学に伝え，工程の精度と合理的な薬物開発を組み合わせて，いわゆる合成バイオテクノロジーを開発している。合成生物技術は新型の薬物形式であり、それは良好な特性を有するプロバイオティクスのプログラム可能で正確な遺伝子工学を利用して局所活性を発揮して治療の目的を達成し、重点は代謝と免疫疾患である。
私たちの候補薬物パイプラインは
Synlogicが準備中のプロジェクトにはフェニルアセトン尿症(PKU)の主導プロジェクトが含まれており，このプロジェクトは概念の正確性を証明しており，2023年上半期に重要な3期臨床試験を開始する予定である。我々が開発している薬剤には，ホモシステイン尿症(HCU)や腸由来高草酸尿の治療のための新たな候補薬も含まれている。Synlogic社はまた羅氏会社と研究協力を行い、重点的に炎症性腸疾患(IBD)を治療するための新しい合成生物製剤を発見し、そしてイチョウ生物工学会社(Ginkgo Bioworks，Inc.)と他の未開示の臨床前資産について協力し、Synlogic社の合成生物技術方法とイチョウ会社のコードバンクと鋳造サービスを結合することである。
代謝性疾患
多くの代謝性疾患はある酵素の欠乏に関連し、これらの酵素は通常発生する消化副産物の代謝を担当する。これらの酵素の欠損は代謝経路の失調を特徴とする遺伝子変異(例えばPKU或いはHCU)によって引き起こされるか、あるいは器官機能障害(例えば腸由来高草酸尿)によって引き起こされる。これらの疾患を有する患者では、一部の酵素の欠乏は、代謝物の腸管および全身系への蓄積をもたらす。はい
12
PKUとHCUを有する患者は、これらの代謝物が有毒レベルに蓄積し、不可逆的な神経機能障害を含む深刻な健康結果を招く。
北大
概要
私たちの北大プロジェクトは2つの開発候補、SYNB 1618、SYNB 1934を含む。SYNB 1618とSYNB 1934は経口的で非系統的に吸収された候補薬物であり、PKUの潜在的な治療法として研究されている。PKUは遺伝病であり、アミノ酸Pheの潜在神経毒性レベルによって引き起こされる。治療効果と安全性の原因により、現在PKUの治療選択は限られており、75%のアメリカ患者は治療が必要であると推定され、多くの治療を受けた患者は更にPHEを下げる必要がある。著者らは特性良好なプロバイオティクスの精確な遺伝子工学を利用して著者らの候補薬物を設計し、PKU患者のPheレベルを低下させた大腸菌.大腸菌ニスラーです。今まで、研究結果はPKUに有効、安全、便利と柔軟な治療方案の潜在力を提供することを支持し、SYNB 1618はすでにアメリカ食品と薬物管理局(FDA)の孤児薬物と快速通路の称号を獲得した。SYNB 1618はすでにヨーロッパ薬品管理局(EMA)からPKUを治療する孤児の称号を獲得した。SYNB 1618とSYNB 1934はいずれも2期SynPheny−1臨床試験を行っており，データは2022年下半期に発表される予定であり，3期試験は2023年上半期に開始される予定である。
SYNB 1618早期液体製剤の1/2 a段階臨床試験を完了し，2018年9月にこの試験で評価した健康ボランティアのトップデータを発表した。2019年7月、私たちが発表したデータは、SYNB 1618が安全かつ耐性が良好であり、健康ボランティアとPKU患者において菌株活性の機序証明を実現したことを示している。液体製剤を用いた試験後，SYNB 1618の固体経口凍結乾燥製剤を開発した。私たちはすでに健康ボランティアのバイパス研究でこの経口製剤を評価した。このようなより患者と商業化に適したSYNB 1618の提示形態の研究により、SYNB 1618は液体製剤と比較して活性とより良い耐性を有することが示唆された。
著者らは2020年第3四半期にSYNB 1618の第2段階臨床試験を開始し、SynPheny-1臨床試験と呼ばれる。SynPheny-1試験はSYNB 1618固体経口製剤の安全性と耐性、及び成年PKU患者の血液Pheレベルを低下させる潜在力を評価することを目的とした。2021年9月に行われているSynPheny−1試験の中期分析では，SYNB 1618は血液Pheレベルで統計的に有意な低下を示した。この概念検証とこれまでの計画データがあれば，北大計画の第3段階開発に入り，準備活動を開始するとともに，第2段階臨床試験の残りの部分を完成させる予定である。
我々の第2のPKU開発候補薬SYNB 1934はSYNB 1618から進化したものであり，PKU患者により高いPhe低下活性を提供する可能性がある。2021年7月、臨床前に従ったSYNB 1934固体経口製剤の臨床研究を開始した体内にあるそして体外培養SYNB 1618と比較してSYNB 1934がPheを分解する能力が約2倍向上していることが分かった。
2021年9月，第1段階臨床試験の頭対部分の結果を発表した。フェニルアラニン消費のバイオマーカーによる正面比較では，SYNB 1934の活性レベルはSYNB 1618の約2倍であり，より大きな効力が確認された。また、この中期分析によると、SYNB 1934は同等用量でSYNB 1618を含む他の合成生物技術と類似した安全性と耐性を示し、安全な架け橋を構築した。これらの結果を得て，SynPheny−1第二段階臨床試験に進行中のARM 2を添加し，PKU患者におけるSYNB 1934の活性を評価した。
SynPheny-1第二段階臨床試験は引き続きSYNB 1618とSYNB 1934の2つのARMに対して最終分析を行った。これまでの候補薬物の研究結果と製造の進展から，第三段階試験準備活動に重点を置き，期待される候補薬はSYNB 1934であった。第二段階臨床試験を完成し、FDAとの第二段階臨床試験会議を終了した後、著者らは肝心な第三段階臨床試験を開始する予定である。
ホモシステイン尿症
HCUはまれな遺伝的代謝障害であり，メチオニンの代謝に影響を与え，メチオニンはタンパク質であり，肉類，魚類，乳製品を含む多くの食物に存在する。HCUは遺伝的欠陥によるものであり，この欠陥はシスチンβ−合成酵素(CBS)という酵素の欠失を引き起こす。CBSが存在しない場合、ホモシステインと他の有毒化学物質及びその副産物はメチオニンを含み、血液と尿中に蓄積する。ホモシステインレベルの上昇は多系統障害と関係があり、目の損害(異所性水晶体と/或いは深刻な近視)、骨格系の損害(身長が高すぎ、四肢が長すぎ、脊柱側弯、漏斗胸)、血管系(血栓塞栓症)と中枢神経系(発育遅延と知的障害)を含む。
2021年11月、私たちは、胃腸管(GI)でメチオニンを消費するように設計され、HCU患者におけるtHcyというアミノ酸を低下させ、天然タンパク質の摂取量を増加させる可能性がある新規な経口吸収非系生体生物治療薬候補薬であるSYNB 1353を指名することを発表した。SYNB 1353は
13
イチョウの研究と協力しています私たちはSYNB 1353の世界開発権と商業化の権利を持っている。著者らはSYNB 1353治療HCUの第一段階臨床試験を開始し、2022年下半期に健康ボランティアの第一段階試験データを報告する予定である。
腸源性高草酸尿
腸源性高草酸尿は獲得性代謝異常であり、承認されていない治療方案である。これは食事中のシュウ酸の吸収増加によるものであり、シュウ酸は多くのよく見られる食物に存在し、緑葉野菜、ナッツとチョコレートを含む。腸源性高草酸尿は通常腸管に対する原発傷害、例えば炎症性腸疾患、短腸症候群、或いは外科手術、例えばRoux-en-Yダイエット手術によるものである。この病気は危険な高尿シュウ酸レベルと進行性腎臓損害を招く可能性がある。2020年5月，腸由来高草酸尿症の臨床候補薬SYNB 8802が発表された。著者らは2020年第4四半期にSYNB 8802の第1段階臨床試験を開始した。第一段階臨床試験では，SYNB 8802の安全性と耐性，菌株の動力学，菌株活性の血漿や尿バイオマーカーの変化，尿シュウ酸の減少の可能性が評価されている。2021年、Synlogicは、食事誘導高シュウ酸尿を有する健康ボランティアの尿シュウ酸と糞草酸レベルの低下を示す1 b期臨床試験におけるSYNB 8802の積極的な機序証拠を報告した。Roux−en−Y胃シャント手術を受けた患者の尿シュウ酸の低下を評価した概念検証試験のデータは2022年下半期に発表される予定である。
代謝性と免疫疾患の追加配管計画
合成生物学的方法は既知の疾患目標の解決に非常に適しており、これらの目標は代謝と免疫疾患において検証された生物経路と関係がある。代謝性疾患については，北京大学，HCU，腸源性高草酸尿症から学んだ知見を新たな分野に応用しており，高尿酸血症や痛風を含め，これらのプロジェクトや他のプロジェクトの臨床前開発過程でより詳細を明らかにしたい。
IBDは胃腸局部炎症を特徴とする疾患であり、通常T細胞、活性化マクロファージと上皮バリア機能損傷によって駆動される。IBDの発症機序は遺伝的要因にも関与しており，環境因子にも関与しており，腸管微生物と腸管免疫系との相互作用の変化による可能性がある。腸管バリア機能損傷は自己免疫性疾患の発病機序においても核心的な役割を果たしている。単層上皮細胞は腸管内容物を宿主循環系と体内の免疫細胞から分離する。上皮層を破壊することは管腔内外来抗原の病理的暴露を招き、自己免疫性疾患の感受性を増加させる。腸管微生物相と宿主間の相互作用は上皮バリアと動的平衡免疫の維持に重要な役割を果たしていると考えられている。そのため、バリア機能を増強し、胃腸炎症を減少させることは自己免疫性疾患を治療或いは予防する潜在的な治療機序である。私たちの合成生物プラットフォームは効率的なプログラミングを実現することを目指しています大腸菌.大腸菌Nissleはこれらの機能を実行し，代謝が短鎖脂肪酸などの因子を産生してバリア機能を増強することや，タンパク質を分泌するなどの免疫調節サイトカインを含む。
現在IBDを治療する方法は主に免疫系の調節と炎症を抑制する療法に集中している。これらの治療法にはプレドニゾンなどのステロイドやHumiraなどの腫瘍壊死因子阻害剤が含まれている®(アダリズマブ)。しかし，これらの方法は感染症や癌に対するより大きな感受性を含む全身免疫抑制に関与している。疾病コントロールセンター(CDC)のデータによると，2015年，米国では約300万人の成人がIBDと診断されたことが報告されている。2021年6月、IBDを治療する新しい合成生物製剤を発見するために、羅氏社と研究協力とオプション協定(羅氏協力とオプション協定)を達成した。また，他の全額保有IBDの臨床前研究を進めていく。
免疫疾患では，IBDの治療に取り組んでおり，われわれの経口代謝計画から得られた知識や専門知識を利用して，腸管疾患部位に局所的に作用する活性薬剤の開発を可能にしている。我々の方法は全身投与ではなく炎症部位の局所投与に基づいているため，我々の合成バイオテクノロジーはこの治療カテゴリにおいて魅力的な安全プロファイルを提供する可能性が予想され，現在利用可能な選択と比較して安全性は製品プロファイルの中で特に理想的な属性である。
2021年11月，我々は免疫腫瘍学のさらなる研究を計画せず，経口投与が可能であり，北京大学や腸源性高草酸尿のような疾患に対して開発された一連の研究性合成バイオテクノロジーの推進に専念できることを発表し，胃腸に有毒代謝物を発見した。
私たちはIBDに対するすべての効果者のためにIBD合成バイオテクノロジーを開発する権利を持っている。これは私たちの菌株工学、数量生物学、規制、製造に関する専門知識を利用して、私たちの完全なGIベースの計画の組み合わせを拡大することができます
14
IBDも含まれています私たちは将来私たちのプロジェクトと私たちの合成生物プラットフォームの価値を最大限に高めるために戦略連合に参加するかもしれない。
著者らは一連の合成生物技術を開発してある癌を治療し、これらの癌は腫瘍微小環境を変化させ、免疫システムを活性化し、そして腫瘍の減少を招くことを目的としている。これらの合成バイオテクノロジーは、チェックポイント阻害剤のような他の癌治療法と組み合わせて使用することができる。著者らの合成生物臨床免疫腫瘍学(IO)候補薬物はSYNB 1891であり、これは腫瘍内投与の合成生物薬物であり、二重天然と適応性免疫活性化剤の作用を有するように設計されている。2021年11月10日、著者らはSYNB 1891とPD-L 1チェックポイント阻害剤の併用による末期固形腫瘍或いはリンパ腫患者の第一段階試験はすでに登録を完了し、SYNB 1891を更なる研究を行う計画がないことを発表した。
私たちは現在報告可能な業務部門である合成バイオテクノロジーの発見と開発を経営している。これまで、私たちのほとんどの活動は私たちの候補製品の研究と開発に取り組んできました。これまで、私たちの運営資金は、主に優先株、普通株、優先株、株式承認証、羅氏協力とオプション合意によって受け取った支払い、先の協力、投資で稼いだ利息、合併で受け取った現金から来ています。
これまで、私たちは製品販売から何の収入も得ておらず、設立以来大きな運営損失を出しています。2022年6月30日までの3カ月および6カ月の純損失はそれぞれ約1，580万ドルおよび3，150万ドルであり、2021年6月30日までの3カ月および6カ月の純損失はそれぞれ1，450万ドルおよび2，950万ドルだった。2022年6月30日までの累計赤字は約3.224億ドルであり，予測可能な将来，候補製品の開発過程で損失を被ることが予想される。私たちは私たちが行っている活動によって、私たちの費用と資本需要が大幅に増加すると予想している
臨床開発に成功し、単独でも第三者と協力しても、規制機関から候補製品の承認を得ない限り、製品収入は生じないと予想される。また，第三者契約研究組織(CRO)と契約製造組織(CMO)を用いてわれわれの臨床開発·製造活動を展開したいが，ビジネス組織はない。もし私たちの候補製品が規制機関の承認を得たら、製品販売、マーケティング、流通に関連した巨額の費用を支援するために、私たちの内部商業化能力を発展させることが予想される。したがって、私たちは、公共またはプライベートエクイティまたは債務融資、協力または許可証、融資リース取引、または他の利用可能な融資取引によって、私たちの運営に資金を提供することを求めていると予想されます。しかし、私たちは必要な時にこれらや他の方法で追加資金を集めることができないかもしれない。製品開発に関連する多くのリスクや不確実性のため、費用を増加させる時間や金額を予測することもできず、いつ実現または利益を維持できるかを予測することもできない。たとえ私たちが製品収入を作ることができても、私たちは利益を上げることができないかもしれない。
新冠肺炎の流行がわれわれの業務に与える影響
新冠肺炎の大流行は引き続き世界各地の経済と商業に影響を与える。この影響の程度や持続時間はまだ不確定であり，特にウイルス変種が伝播し続ける場合には予測も困難である.私たちは私たちの反応を積極的に監視し、管理しており、私たちの経営結果と財務状況、そして私たちの業務の発展に対する実際と潜在的な影響を評価しており、これは以下に述べる発展、傾向、予想にさらに影響を与える可能性がある。“大流行、流行病または伝染病爆発、例えば新冠肺炎”というタイトルのリスク要因を参照してください。私たちの業務や財務業績に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。第2の部分1 A項の“リスク要因”に記載されているように、本四半期報告テーブル10-Qの他の部分で見つけることができる。
15
インフレの影響
私たちはインフレが私たちの業務や経営業績に本報告で述べた間に実質的な影響を及ぼすとは思わない。しかし、インフレはすでに合格者を誘致と維持するために著者らが発生した労働力コスト、臨床試験を行うコスト、その他の運営コストに影響を与え続ける可能性がある。インフレコストは私たちの業務、財務状況、そして運営結果に悪影響を及ぼすかもしれない。しかも、インフレが悪化し、金利に影響を与え続ける可能性がある。金利上昇は私たちの借入金利と私たちが任意の潜在的な追加資金を得る能力や条件に悪影響を及ぼすかもしれない。
財務概要
収入.収入
2022年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の収入は、羅氏協力とオプション協定から来ている。2021年6月，我々は羅氏協力とオプション合意を達成し，IBD治療のための新規合成バイオテクノロジーを発見したと発表した。協力協定は、候補製品をさらに開発し、研究と開発マイルストーンを得るために、羅氏交渉の最終協力と許可協定の独占的な選択権を含む複数の交付成果を含む。注9を参照連携プロトコル： 羅氏協力本四半期の報告表10-Qの他の部分の監査されていない連結財務諸表の付記を参照して、この計画を全面的に検討することを参照してください。
研究開発費
研究·開発費用には，我々の候補製品の発見·開発に関する費用が含まれており，臨床前と臨床研究および製品開発を行い，これらの費用は発生時に計上されている。これらの費用は主に
新薬が規制の承認を得るための長い過程を保障するには多くの資源が必要だ。どのような遅延や規制部門の承認を得られなかった場合も、私たちの候補製品開発作業と私たちの全体業務に重大な悪影響を及ぼすだろう。医薬製品開発の内在的不確実性を考慮して、私たちはどの程度の確実性推定で規制部門の許可を得て、私たちの候補製品の可能性、時間或いはコストをマーケティングすることができないので、もしあれば、私たちの候補製品はいつ収入とキャッシュフローを産生するだろうか。
私たちの候補製品の開発成功は高度に不確実であり、多くのリスクの影響を受けている。タイトル下のリスク要因をご覧ください私たちの候補製品開発に関するリスク第II部分第1 A項を参照し、本四半期報告表格10-Qの他の部分を参照。
私たちは私たちのパイプに慎重な投資を行い、私たちの開発計画の各後続段階に資金を提供する約束は、明確な支持データを受け取るかどうかにかかっている。各候補製品の科学的および臨床データ、および競争構造と候補製品の商業潜在力の継続的な評価に基づいて、どのような追加計画を継続し、各計画にどれだけの資金を継続的に提供するかを決定すると予想される。私たちは予測可能な未来に、私たちの研究開発コストが高くなると予想する。プロジェクトの臨床試験の進展や新プロジェクトによるINDや開発への進展に伴い，われわれの候補薬物開発に関するコストが増加することが予想される。
私たちは直接研究開発費用を追跡し、主に外部コスト、例えば契約研究機関と臨床前と臨床薬物製品の製造に関連するコスト、及び特定の製品計画の他のアウトソーシング研究開発費用を含む。候補製品を選択する際には、特定の候補製品に関するコストを追跡する。これらのコストが複数に配置されているので、従業員および相談に関連するコスト、当社のプラットフォームおよび施設に関連するコスト(減価償却または他の間接コストを含む)を特定の候補製品計画に分配しません
16
研究·開発されている製品候補計画は，単独で分類されている。以下の表は，我々の期間中の研究開発費(千単位)をコスト別にまとめたものである
|
|
次の3か月まで |
|
|
以下の日付までの6か月 |
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||||||||||
|
|
六月三十日 |
|
|
六月三十日 |
|
||||||||||
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|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
||||
SYNB 1618 |
|
$ |
750 |
|
|
$ |
1,035 |
|
|
$ |
1,516 |
|
|
$ |
2,012 |
|
SYNB 1934 |
|
|
238 |
|
|
|
407 |
|
|
|
755 |
|
|
|
497 |
|
SYNB 8802 |
|
|
926 |
|
|
|
673 |
|
|
|
2,058 |
|
|
|
2,414 |
|
SYNB 1353 |
|
|
270 |
|
|
|
— |
|
|
|
270 |
|
|
|
— |
|
SYNB 1891 |
|
|
238 |
|
|
|
593 |
|
|
|
454 |
|
|
|
1,355 |
|
外部開発前候補者費用 |
|
|
2,421 |
|
|
|
1,135 |
|
|
|
3,972 |
|
|
|
2,167 |
|
内部研究開発費 |
|
|
7,214 |
|
|
|
6,876 |
|
|
|
14,770 |
|
|
|
13,454 |
|
|
|
$ |
12,057 |
|
|
$ |
10,719 |
|
|
$ |
23,795 |
|
|
$ |
21,899 |
|
一般と行政費用
一般と行政費用は主に行政、財務、法律、情報技術、投資家関係、業務発展と人的資源機能者の給与、福祉、その他従業員に関連する費用を含む。その他の一般及び行政費用には、知的財産権のための特許保護を求める法律費用、施設及び情報科学技術インフラ費用、役員及び上級者保険、及び会計、税務、法律及びコンサルティングサービスの専門費用が含まれる。私たちが支援する候補製品の持続的な研究開発と潜在的な商業化に伴い、私たちの一般的かつ管理費用は将来的に増加すると予想される。また、第1候補製品が規制部門の承認を得る可能性があると考えられる場合には、ビジネス運営に備えているため、特に候補製品の販売やマーケティングに関する準備作業により、賃金や関連費用が増加することが予想される。
その他の収入(費用)
利息と投資収入には投資から得られた収入が含まれている。利息支出には私たちの融資リースに関する費用が含まれています。その他の費用には主に外貨領収書の損益が含まれている。
重要な会計政策と試算
私たちの財務状況と経営結果の討論と分析はアメリカ公認会計原則(GAAP)に従って作成した総合財務諸表に基づいている。これらの財務諸表を作成する際には、報告期間内に報告された資産および負債額、報告書の収入および費用、および関連開示に影響を与えるいくつかの推定および仮定を作成する必要がある。
私たちの重要な会計政策は私たちの2021年年報に記載されている。2022年6月30日までの6ヶ月間、私たちの重要な会計政策に実質的な変化はなかった。これらの決定された政策は，我々の財務状況や経営成果を十分に理解し評価するために重要であると考えられる。
我々の推定と仮定には，収入確認や研究開発費に関する推定や仮定が含まれており，将来的に大きな変化が生じる可能性がある事実や状況の変化を監視·分析することができる。我々の収入確認政策に関連する推定および仮定、特に(A)履行義務の数の評価、(B)取引価格の決定、(C)履行義務の達成の推定を含む履行義務の決定モデル、および我々の契約研究に係る推定および仮定、特にこれまでに達成された作業推定、特にこれまでに完了した作業推定、より程度の判断に関連するため、収入確認および研究開発費が我々の重要な会計政策であると考えられる。私たちは持続的な基礎の上で私たちの推定と仮定を評価する。異なる仮定や条件では、実際の結果は私たちの推定とは異なる可能性がある。
経営成果
以下の議論は、我々の経営陣が我々の総合的な財務結果を理解するために必要な重要な要素をまとめたものである。
17
2022年6月30日までの3ヶ月と2021年6月30日までの3ヶ月
|
|
次の3か月まで |
|
|
変わる |
|
||||||
|
|
June 30, 2022 |
|
|
June 30, 2021 |
|
|
$ |
|
|||
|
|
(単位：千) |
|
|||||||||
収入.収入 |
|
$ |
152 |
|
|
$ |
246 |
|
|
$ |
(94 |
) |
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究開発 |
|
|
12,057 |
|
|
|
10,719 |
|
|
|
1,338 |
|
一般と行政 |
|
|
4,112 |
|
|
|
4,061 |
|
|
|
51 |
|
総運営費 |
|
|
16,169 |
|
|
|
14,780 |
|
|
|
1,389 |
|
運営損失 |
|
|
(16,017 |
) |
|
|
(14,534 |
) |
|
|
(1,483 |
) |
その他の収入(支出)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利子と投資収入 |
|
|
169 |
|
|
|
50 |
|
|
|
119 |
|
利子支出 |
|
|
(1 |
) |
|
|
(1 |
) |
|
|
— |
|
その他の収入 |
|
|
7 |
|
|
|
— |
|
|
|
7 |
|
その他の収入合計，純額 |
|
|
175 |
|
|
|
49 |
|
|
|
126 |
|
純損失 |
|
$ |
(15,842 |
) |
|
$ |
(14,485 |
) |
|
$ |
(1,357 |
) |
収入.収入
2022年6月30日までの3カ月と2021年同期の収入は20万ドル。確認された収入は、2021年6月に達成した羅氏の協力で提供されたサービスと関係がある。
運営費
研究開発費
2022年6月30日までの3カ月間の研究開発支出は1210万ドルだったが、2021年同期は1070万ドルだった。研究と開発費用の増加は主に非臨床開発コストが70万ドル増加し，専門サービスが40万ドル増加し，研究·開発支援コストが30万ドル増加し，SYNB 1353の臨床開発コストが30万ドル増加し，SYNB 8802の臨床開発コストが20万ドル増加し，製造コストが10万ドル増加したためである。SYNB 1891の臨床開発コストは40万ドル減少し，SYNB 1618の臨床開発コストは20万ドル減少し，これらの増加を相殺した。
一般と行政費用
2022年6月30日までの3カ月と2021年同期の一般·行政費は410万ドル。
その他の収入(費用)
2022年6月30日までの3カ月間、その他の収入は20万ドルだったが、2021年同期は10万ドルだった。他の収入が10万ドル増加したのは、私たちの投資口座による利息収入の増加だ。
18
2022年6月30日までの6ヶ月と2021年6月30日までの6ヶ月
|
|
以下の日付までの6か月 |
|
|
変わる |
|
||||||
|
|
June 30, 2022 |
|
|
June 30, 2021 |
|
|
$ |
|
|||
|
|
(単位：千) |
|
|||||||||
収入.収入 |
|
$ |
396 |
|
|
$ |
246 |
|
|
$ |
150 |
|
運営費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究開発 |
|
|
23,795 |
|
|
|
21,899 |
|
|
|
1,896 |
|
一般と行政 |
|
|
8,383 |
|
|
|
7,912 |
|
|
|
471 |
|
総運営費 |
|
|
32,178 |
|
|
|
29,811 |
|
|
|
2,367 |
|
運営損失 |
|
|
(31,782 |
) |
|
|
(29,565 |
) |
|
|
(2,217 |
) |
その他の収入(支出)： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利子と投資収入 |
|
|
236 |
|
|
|
110 |
|
|
|
126 |
|
利子支出 |
|
|
(2 |
) |
|
|
(1 |
) |
|
|
(1 |
) |
その他の収入 |
|
|
9 |
|
|
|
— |
|
|
|
9 |
|
その他の収入合計，純額 |
|
|
243 |
|
|
|
109 |
|
|
|
134 |
|
純損失 |
|
$ |
(31,539 |
) |
|
$ |
(29,456 |
) |
|
$ |
(2,083 |
) |
収入.収入
2022年6月30日までの6カ月間の月収は40万ドルだったが、2021年6月30日までの6カ月収入は20万ドルだった。この2つの時期の収入は，我々が2021年6月に達成した羅氏の協力で提供されたサービスに関係している。
運営費
研究開発費
2022年6月30日までの6カ月間の研究開発支出は2380万ドルだったが、2021年同期は2190万ドルだった。研究·開発費の増加は，専門サービスが70万ドル増加し，研究·開発支援コストが70万ドル増加し，報酬，福祉，その他の従業員関連費用が60万ドル増加し，製造コストが40万ドル増加し，非臨床開発コストが40万ドル増加し，SYNB 1353の臨床開発コストが30万ドル増加し，SYNB 1618の臨床開発コストが10万ドル増加したためである。SYNB 1891の臨床開発コストは90万ドル減少し，SYNB 8802の臨床開発コストは40万ドル減少し，これらの増加を部分的に相殺した。
19
一般と行政費用
2022年6月30日までの6カ月間、一般·行政費は840万ドルだったが、2021年同期は790万ドルだった。増加の主な原因は、給与、福祉、その他の従業員に関する費用、従業員数に関する費用の増加である。
その他の収入(費用)
2022年6月30日までの6カ月間、その他の収入は20万ドルだったが、2021年同期は10万ドルだった。他の収入が10万ドル増加したのは、私たちの投資口座による利息収入の増加だ。
流動性と資本資源
2014年3月14日の成立以来、すでに赤字が発生しており、2022年6月30日現在の累計赤字は約3.224億ドルである。これまで、私たちは主に優先株、普通株、優先株、引受権証を売却し、協力協定に基づいて受け取った支払いは、銀杏との技術協力、羅氏協力とオプション協定、および以前の協力、投資利息、合併で受け取った現金を含むことで、私たちの業務に資金を提供してきた。2022年6月30日現在、私たちは約1.068億ドルの現金、現金等価物、短期有価証券を持っている。私たちの現金と現金等価物は通貨市場基金が持っている金額を含み、コストプラス未実現損益表示であり、公平な市場価値に近い。私たちの売却可能な証券には、会社債務証券、商業手形、アメリカ政府機関証券と国債が含まれています。私たちの投資政策によると、私たちは即時需要を超える現金に投資し、これは私たちがどの投資タイプにも投資できる金額を制限し、私たちが持っているすべての投資が主に流動性と保証を達成するために、国家公認の統計格付け機関の最低格付けを維持しなければならないことを要求する。
2022年6月30日までの6ヶ月間、私たちの現金、現金等価物、短期有価証券残高は約2980万ドル減少した。この低下は、主に、私たちの主要な候補薬に投資し、独自のプラットフォームの発展を支援するため、研究および開発および一般および行政費用に関連する支払いを含む、私たちの業務を運営するための現金によるものである。これらの減少幅は有価証券の満期収益によって相殺される。
以下の表に、以下の各期間の現金、現金等価物、および限定的な現金の主な源および用途(千計)を示す
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6月30日までの6ヶ月間 |
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2022 |
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2021 |
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(単位：千) |
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提供された現金の純額、現金等価物、および限定的な現金(使用) |
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経営活動 |
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(29,046 |
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$ |
(25,321 |
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投資活動 |
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43,371 |
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(18,591 |
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融資活動 |
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138 |
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40,649 |
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現金、現金等価物および制限現金純増加(マイナス) |
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$ |
14,463 |
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$ |
(3,263 |
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経営活動のキャッシュフロー
2022年6月30日までの6カ月間、経営活動で使用された純現金、現金等価物、限定現金は約2900万ドルだった。現金の主な用途は私たちの純損失3150万ドルで、私たちの資産と負債は210万ドル変化しますが、460万ドルの非現金プロジェクトによって部分的に相殺され、非現金プロジェクトは主に減価償却、株式ベースの報酬と使用権資産を含みます。我々の資産と負債の変化には，イチョウ協力作業の完了による前払い研究·開発費の減少，経営リース負債の増加，前払い費用やその他の流動資産の減少，支払すべき帳簿·売掛金の減少，繰延収入の減少がある。
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2021年6月30日までの6カ月間、経営活動で使用された純現金、現金等価物、限定現金は約2530万ドルだった。現金の主な用途は私たちの純損失2950万ドルですが、410万ドルの非現金プロジェクトによって部分的に相殺され、非現金プロジェクトは主に減価償却、株式ベースの報酬、使用権資産を含みます。運営資金の減少は、主にイチョウ協力プロジェクトの完成による前払い研究と開発費用の減少、前払い費用とその他の流動資産の減少、計算すべき費用は減少したが、売掛金、経営賃貸負債と繰延収入の増加によって相殺された。
投資活動によるキャッシュフロー
2022年6月30日までの6ヶ月間、投資活動が提供した純現金は4340万ドルで、主に8510万ドルの有価証券の満期収益から来ている。4110万ドルの有価証券および60万ドルの財産と設備を購入し、この減少額を相殺した。
2021年6月30日までの6ヶ月間の投資活動のための現金純額は約1860万ドルで、主に5430万ドルの有価証券の満期収益と130万ドルの有価証券の償還収益から来ている。7，400万ドルの有価証券および10万ドルの財産と設備を購入し、この減少額を相殺した。
融資活動によるキャッシュフロー
2022年6月30日までの6カ月間、融資活動が提供した純現金総額は10万ドルで、主に株式オプションの行使とESPP寄付の10万ドルの収益に関連している。
融資活動が提供する純現金は2021年6月30日までの6カ月間で約4060万ドルであり、主に2021年4月に引受の公開発行で我々の普通株を売却して得た3260万ドルの純収益、ATM発売計画で我々の普通株を売却して得た800万ドル、株式オプションとESPPの行使に貢献した10万ドルの収益に関連しており、これらの収益は従業員に支払われる制限的な株式奨励に関する源泉徴収税によって相殺される。
資金需要
今まで、私たちはどんな製品も商業化されておらず、利益も達成されていない。私たちは、私たちの候補製品をさらに開発し、独自のプラットフォーム技術に投資し、上場企業として運営し、今後数年間も巨額の純損失を招くと予想しています。
私たちは現在私たちの羅氏協力から収入を得ていますが、私たちの設立以来何の製品収入も発生していません。規制部門の私たちの候補製品に対する承認を得ない限り、いかなる製品収入も発生しません。2022年6月30日まで、私たちの現金、現金等価物、および短期有価証券は、少なくとも申請を提出した日から今後12ヶ月の予想される現金需要を満たすのに十分だと信じています。私たちの財務資源がどのくらい以内に私たちの業務を支持するのに十分な予測は展望的な陳述であり、リスクと不確定要素に関連し、実際の結果は様々な要素によって実質的かつ負の差が存在する可能性があり、本四半期報告10-Q表の“リスク要素”と題する部分的に議論された要素を含む。私たちの推定は間違っていることが証明される可能性があるという仮定に基づいており、私たちは現在予想されているよりも早く私たちが利用できる資本資源を利用することができる。
私たちの候補製品開発に関連する多くのリスクと不確実性のため、私たちの候補製品の開発を完了し、規制部門の承認を得るために必要な資本支出と運営支出金額を正確に見積もることができません。私たちの資金需要は以下の要素を含む多くの要素に依存するが、これらに限定されない
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スタートアップ企業として、私たちは他の生命科学会社と同じリスクに直面しています。追加資本を調達する能力、私たちの競争相手の新技術革新の開発、臨床前研究失敗のリスク、私たちの候補製品の臨床試験における安全性と有効性、規制承認過程、私たちの製品を効率的に生産する能力、私たちの製品が承認された後の市場の私たちに対する受け入れ度、マーケティングと販売の歴史の不足、キーパーソンへの依存、そしてノウハウの保護を含む。我々の治療計画は現在商業化前にあり、早期開発から発見まで、広範な臨床前と臨床試験、および任意の候補製品の商業化前に監督部門の承認を得ることを含む多くの追加の研究と開発努力が必要となる。このような努力は多くの追加資本、十分な人員インフラ、そして広範囲なコンプライアンス報告能力を必要とする。私たちの研究と開発が成功することは保証できません。私たちの知的財産権は十分に保護され、開発された任意の製品は必要な規制承認を得ますか、あるいは承認された製品は商業的可能性があります。私たちの製品開発努力が成功しても、いつ(あれば)製品販売から収入を得ることができるかは定かではありません。私たちは利益を達成しない限り、私たちは追加資本を集めたり、戦略的協力やパートナーシップのような他のソースから資金を得る必要があり続けるかもしれない。もし私たちが十分な資本が不足して私たちの業務を拡大したり、他の方法で私たちのビジネスチャンスを利用することができなければ、私たちの業務、財務状況、そして経営結果は実質的な悪影響を受けるかもしれない。
契約承諾と義務
我々が2021年年次報告“経営陣の財務状況と経営成果の議論と分析--契約義務と約束”というタイトルで提出した契約義務と約束に実質的な変化はなかった。
関係者取引
本節の報告期間に属さない可能性のある関連先との取引についての説明は、“と題するものを参照されたい関係者と取引する関係がある“私たちが2022年4月27日にアメリカ証券取引委員会に提出した依頼書には。
最近発表された会計公告
最近発表された会計声明と我々の連結財務諸表への期待影響に関する詳細な情報は、付記2を参照されたい要約.要約 重大会計政策本四半期報告書10-Q表の他の部分の監査されていない総合財務諸表の付記に。
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プロジェクト3.数量と品質市場リスクの開示について
取引法第12 b-2条の定義によると、我々は小さな報告会社であり、本プロジェクトに要求される情報を提供する必要はない。
項目4.制御プログラムがあります
開示制御の定義と制限
我々の開示制御および手順(例えば、1934年証券取引法(改正取引法)下の第13 a-15(E)および15 d-15(E)規則によって定義される)は、取引法に従って提出された報告(本報告のような)において開示を要求する情報が、米国証券取引委員会の規則および表に指定された期間内に記録、処理、集計および報告されることを保証するための制御および他の手続きである。開示制御および手続きは、開示すべき決定をタイムリーに行うために、我々の最高経営責任者および最高財務官を含む、このような情報の蓄積を確保し、適切に私たちの管理層に伝達することを目的としている。私たちの経営陣はこのような統制と手続きを評価し続けている。
どんな開示統制と手続き制度の有効性には固有の限界がある。これらの制限には，人為的誤りの可能性，制御やプログラムを回避または凌駕すること，および合理的な資源制限がある.また，我々の制御システムは，将来のイベントの可能性について合理的であると考えられるいくつかの仮定に基づいて設計されているため，我々の制御システムは将来すべての可能性が期待される目的を達成できない可能性がある.したがって、私たちの開示制御と手続きはその目標を達成するために合理的な保証を提供するが、絶対的な保証ではない。
情報開示制御とプログラムの評価
我々の最高経営責任者および最高財務責任者は、本10-Kテーブルがカバーされている期間終了までの間の開示制御および手順(取引所法案規則13 a-15(E)および15 d-15(E)で定義されているような)の有効性を評価した後、この評価に基づいて、取引法に基づいて提出または提出された報告書において開示を要求する情報が米国証券取引委員会規則および表に指定された期間内に記録、処理、集計、報告され、我々の管理層に蓄積されて伝達されることを保証するために有効であると結論した。必要な開示について速やかに決定するために、我々の主要行政官および主要財務官、または同様の機能を実行する者を含む。
内部制御の変化
2022年6月30日までの財政四半期内に、財務報告の内部統制(“取引法”第13 a-15(F)および15 d-15(F)条規則の定義参照)は、このような内部統制の評価に大きな影響を与えていないか、または合理的に財務報告の内部統制に大きな影響を与える可能性のある変化を生じていない。
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第2部-その他の資料
項目1.法律法規L訴訟手続き。
私たちは現在どんな実質的な法的手続きの当事者でもない。
1 A.国際ロータリーSK因子です。
私たちの普通株に投資することは高い危険と関連がある。私たちの業務、将来性、財務状況、または経営業績は、以下のリスクの重大な悪影響を受ける可能性があり、現在知られていないか、または現在重要ではないと考えている他のリスクがあります。また、これらの要素はリスクと不確定要素を代表し、実際の結果は前向き陳述が示唆した結果と大きく異なる可能性がある。そこで，我々の業務を評価する際には，本Form 10-Q四半期報告と，米国証券取引委員会に提出された他の公開文書に含まれる他の情報に加えて，以下のリスク要因の全体的な議論を考慮することを奨励する.以下のリスク要因は、私たちが将来アメリカ証券取引委員会に提出した他の報告書によって時々修正、補充、または代替されるかもしれない。
以下のリスク要因に関する議論では、“私たち”、“私たち”、“私たち”および類似用語とは、Synlogic，Inc.が2017年8月28日に統合された合併業務を意味する。
リスク要因の概要
私たちの業務は、以下の節で強調するリスクと不確実性を含む多くのリスクと不確実性の影響を受けており、これらのリスクと不確実性は、私たちの戦略を成功的に実施する上で直面している課題である。以下のリスク要因においてより詳細に説明される1つまたは複数のイベントまたは状況の発生は、単独で発生しても、他のイベントまたは状況と共に発生しても、私たちの業務、キャッシュフロー、財務状態、および経営結果に悪影響を及ぼす可能性がある。このようなリスクには限定されません
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私たちの財務状況、資本要求、経営業績に関するリスク
私たちは臨床段階のバイオ製薬会社で、赤字の歴史があり、予測可能な未来に損失が続くと予想され、私たちは永遠に実現したり、利益を維持したりすることができないかもしれない。
我々は臨床段階の生物製薬会社であり，合成バイオテクノロジーの開発に専念しており，設立以来，大きな運営損失が発生している。2022年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の純損失はそれぞれ約1，580万ドルと3，150万ドルであり、2021年6月30日までの3ヶ月と6ヶ月の純損失はそれぞれ約1，450万ドルと2，950万ドルである。2022年6月30日現在、我々の累計赤字は約3兆224億ドル。今まで、私たちはまだどんな製品収入も発生していない。我々のほとんどの損失は，我々の研究や開発計画に関する費用と我々の運営に関する一般的かつ行政コストによるものである.私たちはまだ製品が発売されていないので、まだ何年もかかると予想されていますが、もしあれば、製品候補が商業化されることができます。
予測可能な未来には、私たちはいかなる製品収入も発生しません。予測可能な未来には、研究開発、臨床前研究、臨床試験のコスト、候補製品の監督審査過程、および商業販売が許可された候補製品の製造とマーケティング能力の発展により、重大な運営損失が生じ続けると予想されます。私たちの未来の潜在的な損失額は不確実だ。利益を達成するためには、候補製品の開発に成功し、規制部門の承認を得て、候補製品を市場に出して商業化し、商業的に合理的な条項で任意の承認された候補製品を製造し、任意の承認された候補製品のための販売·マーケティング組織または適切な第三者代替品を構築し、私たちの業務活動を支援するのに十分な資金を調達しなければならない。私たちはこのような活動で決して成功しないかもしれないし、たとえ私たちが成功しても、利益を達成するのに十分な収入や十分な収入が生まれないかもしれない。たとえ私たちが確実に利益を達成したとしても、私たちは四半期や年度の収益性を維持したり向上させることができないかもしれない。もし私たちが達成して利益を維持できなければ、私たちの価値を下げ、資金を調達し、研究開発努力を維持し、業務を拡大し、あるいは運営を継続する能力を弱める可能性がある。私たちの価値の低下はまた私たちの株主に彼らの投資の全部または一部を損失させる可能性がある。
私たちは受け入れ可能な条件で提供できないか、または全く提供できないかもしれない大量の追加資金を必要とするだろう。
私たちは合成生物学における私たちのプロジェクトと特許薬物開発プラットフォームを発見し、開発するために大量の資金を使用し、私たちの候補製品の臨床前研究と臨床試験を行い、私たちの候補製品のための規制許可を求め、商業販売が許可されたいかなる製品を製造し、販売することを含む、大量の追加資金を必要とする。私たちの将来の資本需要と私たちは既存の資源が私たちの運営を支援する期限が私たちが予想しているのとは大きく違うかもしれないと予想しています。私たちの毎月の支出レベルは新しいものと行っている研究開発や会社の活動によって違います。候補製品の開発成功や商業化に関連する時間や活動の長さを決定することができないため、これらの製品を開発し商業化するためにどれだけの実際の資金が必要かを見積もることはできません。
私たちは予測可能な未来に製品販売や特許使用料から莫大な収入を達成しないことを予想している。私たちの収入源はまだ非常に限られています。私たちの候補製品が臨床開発を完了し、商業化承認を得て上場に成功しない限り、あるいはパートナーと第三者合意に達しなければなりません。これまで、私たちは主に証券の売却、第三者協力、合併を通じて、私たちの運営に資金を提供してきました。私たちは将来的に、協力、株式または債務融資、信用または融資手配、またはそのうちの1つまたは複数の融資源の組み合わせによって、より多くの資金を求めるつもりだ。私たちが追加資金を調達する能力は金融、経済、そして他の要素に依存し、その多くの要素は私たちがコントロールできないだろう。私たちは受け入れ可能な条項や追加的な資金を得ることができないかもしれない。もし私たちが株式または転換可能な債務証券を発行することで追加資金を調達すれば、私たちの株主は希釈され、いかなる融資条項も私たちの株主の権利に悪影響を及ぼす可能性がある。また、私たちに追加資金を提供する条件として、将来の投資家は、既存の株主よりも高い権利を要求し、付与される可能性がある。債務融資が可能であれば、将来の業務活動の柔軟性を制限する制限契約に関連する可能性があり、破産が発生した場合、債務保有者は株式証券保有者が任意の会社の資産配分を受ける前に返済される。
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もし私たちが適時あるいは受け入れ可能な条件で資金を得ることができない場合、あるいは資金を得ることができない場合、私たちは私たちの研究開発計画と臨床前研究または臨床試験(あれば)、戦略的機会を制限したり、リストラや他の会社の再編活動を延期、制限したりしなければならないかもしれない。私たちはまた、協力者や他の人との手配を通じて資金を求めることを要求されるかもしれません。これらの手配は、私たちが自分で追求していた製品候補や技術の権利を放棄することを要求するかもしれません。
私たちの四半期と年間経営業績は将来的に変動するかもしれません。したがって、私たちは研究アナリストや投資家の期待に達することができないかもしれません。これは私たちの株価を下落させるかもしれません。
各種の要素のため、私たちの財務状況と経営業績は未来に各種の要素によって変動するかもしれません。その中の多くの要素は私たちがコントロールできません。これらの変動をもたらす可能性のある当社の業務に関連する要因は、以下の要因と、本10-Qテーブルおよび他の四半期報告に記載されている他の要因を含む
上記の様々な要因やその他の要因により、これまでのどの四半期や年度の業績にも依存して、我々の将来の経営業績の指標とすべきではない。
私たちの株価の変動は大きくて、私たちの株主は彼らが支払った価格で私たちの普通株の株式を転売できないかもしれません。
私たちの普通株の取引価格の変動は非常に大きく、様々な要素の影響を受けて大幅に変動する可能性があり、その中のいくつかの要素は私たちがコントロールできないことであり、例えば業界アナリストの報告、投資家の見方、業界全体の傾向、あるいは他の会社が発表した類似技術或いは疾病に関する負の声明である。これらの要因には、本四半期報告におけるForm 10-Qに関する“リスク要因”の一部で議論されている要因、および他の要因、例えば、：
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また，株式市場，特に製薬，生物製薬，バイオテクノロジー株式市場は極端な変動を経験しており，これらの変動は発行者の経営業績とは無関係であることが多い。このような広範な市場変動は私たちの普通株の取引価格や流動性に悪影響を及ぼすかもしれない。従来、1株の市場価格が変動した場合、その株の保有者は発行者に対して証券集団訴訟を起こすことがあった。もし私たちのどの株主が私たちにこのような訴訟を起こしたら、私たちは巨額の訴訟弁護費用が発生する可能性があり、私たちの経営陣の関心は私たちの業務運営から移行します。
私たちの短い経営の歴史は、株主が私たちの業務のこれまでの成功度を評価することを困難にし、私たちの将来の生存能力を評価することも困難になるかもしれない。
私たちは臨床段階の生物製薬会社で、運営の歴史は限られている。私たちは2014年に積極的に運営を始めた。これまで、私たちの業務は組織会社と会社のための人員、研究開発活動、業務計画、資金調達に限られていました。2018年4月、SYNB 1618の1/2 a期臨床試験において、PKU患者の治療のための開発中の最初の被験者に用量を投与した。2020年1月、固形腫瘍およびリンパ腫患者の治療のために開発されているSYNB 1891の第1段階臨床試験の第1段階の対象に用量を提供したことを発表した。2020年11月、著者らはSYNB 1618の第二段階臨床試験、SynPheny-1臨床試験、及びSYNB 8802の第一段階臨床試験を開始することを発表した。2021年第3四半期に、進行中のSynPheny-1臨床試験にSYNB 1934を評価するARMを追加し、2022年2月に最初の被験者に投与した。2022年下半期には，HCU患者の治療に開発中のSYNB 1353の第1段階臨床試験を開始する予定である。私たちのすべての他の治療計画はまだ臨床前あるいは臨床開発段階にある。研究や臨床開発に専念する会社から、ビジネス活動ができる会社に転換する必要があります。大規模な重要な臨床試験を成功させ、市場の承認を得て、商業規模の製品を製造したり、第三者代表を配置したり、成功した製品の商業化に必要な販売やマーケティング活動を行う能力があることは証明されていません。一般に、新しい候補製品を発見してから患者の治療に使用することができ、何年もかかる。予想外の費用や困難や複雑な状況に遭遇するかもしれません, 遅延および他の既知および未知の要因は、私たちの1つまたは複数の候補製品の商業化成功を阻害するかもしれない。また、薬物開発は資本集約型と高度な投機的な仕事であり、大きなリスクに関連している。あなたは私たちの将来性を考慮して、会社が開発と臨床試験の初期段階でよく遭遇するコスト、不確定性、遅延、困難を考慮すべきです。もし私たちがもっと長い経営歴史或いは成功して医薬製品の開発と商業化の歴史があれば、私たちの未来の将来性、計画或いは生存能力に関する展望性陳述はそんなに正確ではないかもしれない。
私たちの候補製品開発に関するリスク
臨床試験は高価で時間がかかり、しかも内在的なリスクが存在し、著者らはその安全性と有効性を証明できず、関連する監督管理機関を満足させることができないかもしれない。
候補製品の臨床開発は高価で、時間がかかり、重大なリスクに関連している。私たちが約束したどんな臨床試験も計画通りに行われたり、計画通りに完成したりする保証はありません。1つまたは複数の臨床試験の失敗は、開発の任意の段階で起こる可能性がある。候補製品の成功を妨げる可能性があり、または臨床開発をタイムリーに完了する可能性があるイベントは、これらに限定されない
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臨床開発に成功し、規制機関の私たちの候補製品の承認を得ることができないいかなることも、私たちの追加コストを招き、あるいは私たちの収入を創出する能力を弱める可能性がある。さらに、候補製品の製造または処方変更を行う場合、追加の臨床前研究および/または臨床試験を行う必要がある場合があり、またはこれらの新しい処方から得られる結果は、以前に得られた結果と一致しない可能性がある。臨床試験遅延はまた、私たちの候補製品の任意の予想特許独占期間を短縮する可能性があり、競争相手が私たちの前に製品を開発し、市場に出すことを可能にする可能性があり、これは候補製品を商業化することに成功する能力を弱める可能性があり、私たちの業務と運営結果を損なう可能性がある。
我々がとっている合成生物学を用いて新薬を創造して新しい療法を発見·開発する方法は実証されておらず，決して適切な製品が生じない可能性がある。
我々が候補製品の生成と開発に努める基礎を形成する科学的発見は比較的新しい.我々の方法に基づく薬物開発の実行可能性を支持する科学的証拠は初歩的であり、限られている。合成生物技術は新しい治療方法を代表し、私たちはそれらの治療潜在力を最適化するためにもっと多くの研究と努力が必要かもしれないことに成功した。著者らが開発した任意の候補製品は、実験室および他の臨床前研究においてそれらの治療特性を患者に示すことができない可能性があり、それらは予測不可能、無効、甚だしきに至っては有害な方法でヒト生物システムと相互作用する可能性がある。私たちはまだ成功していないし、重要な臨床試験で私たちの現在または任意の未来の候補製品の有効性と安全性を証明することに決して成功しないかもしれない。もし私たちがこの技術方法に基づいて候補製品を開発して商業化することができなければ、私たちは永遠に利益を上げないかもしれません。私たちの株の価値は下がるかもしれません。
我々の合成生物候補製品は比較的斬新な技術に基づいており、これにより、開発およびその後に規制承認を得る時間およびコスト(あれば)を予測することは困難である。
これまで，我々の研究と開発は，我々の合成生物治療プラットフォームに基づく限られた数の候補製品に集中しており，北京大学における先行計画の概念証明，腸源性高草酸尿の機序証明，IND起動がHCUの潜在的治療法となることを示してきた。私たちの未来の成功は私たちが実行可能な候補製品を開発することにかかっている。我々が候補製品を開発する際に問題や遅延に遭遇しない保証はなく，これらの問題や遅延が予期しないコストを招くことも保証されず，どのような開発問題も解決される保証はない.
FDA、EMAと他の監督機関の臨床試験と製造要求、及びこれらの監督機関が候補製品の安全性と有効性を決定するための標準は、候補製品のタイプ、複雑性、新規性及び期待用途と市場によって大きく異なる。他のより有名あるいはより広く研究されている治療方式と比較して、合成生物技術などの候補新製品の監督審査過程はより高価である可能性があり、所要時間ももっと長い。我々の候補製品が米国やEUで規制部門の承認を得るのにどのくらいの時間がかかるかを決定することは困難であり，我々の候補製品が商業化にどのくらい時間がかかるかを決定することは困難であり，上場を承認してもそうである.EMAまたは国家規制機関の承認は、FDAが何かを承認する必要がある可能性があることを示すものではなく、各司法管轄区域の規制承認を支援するために、異なるまたは追加の臨床前研究または臨床試験が必要である可能性がある。必要な規制の承認が遅れたり、必要な規制の承認を得られなかったりする場合には、予期せぬコストが発生する
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潜在的な候補製品を市場に出すことは、私たちが十分な製品収入を創出する能力を低下させる可能性があり、私たちの業務、財務状況、運営結果、将来性が損なわれる可能性がある。
私たちの開発プラットフォームを使用して拡張して候補製品パイプラインを構築する努力は成功しないかもしれません。
私たちの戦略の重要な要素の一つは、私たちの的確な重点と経験豊富な管理と科学チームを利用して、広範な人類疾病のために配置できる合成生物技術を作成して、候補製品のパイプを構築することである。これまで，我々の研究開発作業は潜在的な候補製品を生成してきたにもかかわらず，より多くの候補製品を認識·開発し続けることができない可能性がある.私たちがパイプラインを構築することに成功しても、私たちが決定した潜在的な候補製品は臨床開発に適していないかもしれない。例えば、これらの潜在的候補品は、有害な副作用または他の特徴を有することが証明される可能性があり、上場承認を得て市場から受け入れられる薬剤である可能性が低いことを示している。私たちの方法に基づいて候補製品の開発に成功して商業化しなければ、将来的に製品収入を得ることができなくなり、私たちの財務状況に大きな損害を与える可能性があります。私たちの臨床前と臨床開発が成功することは保証できませんし、いずれにしても、監督管理の承認を得る過程には大量の時間と財政資源が必要です。
私たちの候補製品は、不良な副作用を引き起こす可能性があり、またはその規制承認を遅延または阻止し、承認ラベルの商業実行可能性を制限したり、上場承認後の重大な負の結果をもたらす可能性がある(ある場合)特性を有する可能性がある。
私たちの候補製品による副作用は、私たちまたは規制機関が私たちの臨床試験を中断、延期、または終了させたり、ラベルが制限されたり、FDAなどの外国機関の規制承認を延期したりする可能性があります。他の適応の副作用や負の結果は，我々が提案した適応候補製品の開発や承認の潜在力に悪影響を及ぼす可能性がある。
さらに、私たちの1つまたは複数の候補製品が発売承認され、私たちまたは他の人が後にこのような製品による副作用を発見したとしても、これらに限定されない潜在的な重大な負の結果をもたらす可能性がある
これらの事件のいずれも、候補製品に対する市場の受け入れ度を達成または維持することを阻止することができ、承認されても、私たちの業務、運営結果、および将来性を深刻に損なう可能性がある。
私たちの製品開発計画は、私たちの候補製品を服用している患者が経験する可能性のあるすべての有害事象を明らかにしないかもしれません。臨床試験中に私たちの候補製品に接触した被験者の数および臨床開発計画における平均曝露時間は、まれな有害事象または偶然発見を検出するのに十分ではない可能性があり、これらの有害事象または偶然発見は、製品がより多くの患者およびより長い時間のために使用された後にのみ検出される可能性がある。
臨床試験には本質的に潜在患者群のサンプルを用いた。しかし，患者数が限られており，曝露時間が限られているため，候補製品のまれまたは重篤な副作用が発見されることを完全に保証することはできない。この副作用は，この薬物に接触した患者数が有意に増加した場合にのみ発見される可能性がある。候補製品の発売後にこのようなセキュリティ問題が発生または発見された場合、FDAは、製品のラベルの修正や製品のリコールを要求する可能性があり、製品の承認を撤回する可能性もある。これらの事件のいずれも、候補製品に対する市場の受け入れ度を達成または維持することを阻止することができ、承認されても、私たちの業務、運営結果、および将来性を深刻に損なう可能性がある。
私たちは私たちの候補製品の成功に大きく依存している。これまで、私たちの候補製品のいくつかは臨床前と臨床環境で結果を出しましたが、すべての必要な臨床試験を完成した候補製品はありませんでした
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私たちは私たちが計画した適応で規制された承認を得るために、私たちのすべての候補製品のための十分なデータを生成することを保証することはできません。これはそれらが商業化できる前に必要なものになります。
私たちは私たちの候補製品の組み合わせを決定、買収、開発するためにほとんどの努力と財力を投入した。私たちの将来の成功は、規制部門の1つ以上の候補製品の承認を得て商業化する能力にかかっている。私たちは現在どの製品の販売からも収入を得ていません。私たちは候補製品を開発したり商業化することができないかもしれません。
2019年8月20日、我々は、高アンモニア血症を治療するための早期臨床候補である最初の臨床試験に入る治療計画SYNB 1020を中止することを発表した。この計画を中止する決定は，合成生物薬の1 b/2 a期臨床試験に対する無作為，二重盲検，プラセボ対照の中期分析に基づいており，肝硬変と血アンモニア上昇を有する23名の患者に対して中期分析を行った。SYNB 1020は1 b/2 a期臨床試験で耐性は良好であったが，肝硬変患者の血中アンモニアは低下しなかった。したがって、私たちはSYNB 1618、SYNB 1934、SYNB 8802、およびSYNB 1353計画の成功にもっと依存するようになった。
また，われわれが提案した適応については，われわれの候補製品はいかなる重要な臨床試験にも入っておらず，いずれの重要な臨床試験も起動·完成に数年かかる可能性があり，あれば。FDAや同様の外国規制機関の規制承認を得るまで、私たちは私たちの候補製品のマーケティングや普及は許可されておらず、私たちはいかなる候補製品の規制承認も得られないかもしれない。私たちは私たちのすべての候補製品が臨床試験で成功したり、規制部門の承認を受けると確信できない。また，我々の候補製品は臨床試験で成功しても，規制部門の承認を得られない可能性がある。もし私たちの候補製品が規制部門の承認を得られなければ、私たちは運営を続けることができないかもしれない。
もし私たちが特定の製品の孤児薬の独占経営権を獲得したり維持できなかったら、私たちの競争相手は承認されるかもしれません。同じ病気を治療する競争薬を販売すると、私たちの収入は減少します。
我々の業務戦略の一部として，FDAや欧州委員会孤児薬物指定資格に適合する可能性のある候補製品を開発し，将来的にもこれらの候補製品を開発する可能性がある。FDAは2017年10月、PKUを治療する孤児薬としてSYNB 1618を承認した。孤児医薬品法によれば、米国で20万人未満の人に影響を及ぼすまれな疾患または疾患の治療、診断または予防を目的とした製品であれば、FDAは当該製品を孤児薬として指定することができる。EUでは、生命または慢性衰弱疾患の治療、診断または予防のための薬物は、EUでの流行率が10，000人に5人以下である孤児薬の称号を与えることができる。2022年5月、EMAはSYNB 1618をノースカロライナ大学の孤児の治療として許可した。関連するまれな疾患の治療のための指定孤児薬をFDAによって初めて承認された会社は、7年以内に疾患に対するこの薬剤の市場排他的使用を獲得した。いくつかの場合、孤児薬物の独占営業権は、FDAが後に指定要求に重大な欠陥があると認定すること、または製造業者が十分な数の薬剤を保証できない場合を含む、失われる可能性がある。似たような規定もEUで施行され、市場排出期間は10年だ。
私たちのいくつかの候補製品の特許保護範囲と範囲は限られている可能性があるため、孤児薬物指定を獲得することは孤児薬物指定を獲得する資格がある任意の製品候補にとって特に重要である。条件に合致した製品については，“孤児薬品法”下の専門期間に依存して競争地位を維持する予定である。もし私たちが広く特許保護されていない候補製品のために孤児薬の称号を獲得しなければ、私たちの競争相手は同じ病気を治療するための競争薬の販売を求めるかもしれないし、私たちの収入はしたがって不利な影響を受けるかもしれない。
私たちは私たちの候補製品のために孤児薬物の称号を獲得し、他の候補製品のために孤児薬物の称号を求めようとしているにもかかわらず、私たちが最初に発売許可を得た特定の珍しい適応となる保証はない。また、私たちがいくつかの候補製品のために孤児薬物指定を受けていても、あるいは他の潜在的な候補製品のために孤児薬物指定を受けても、この指定は、異なる薬物が同じ条件で許可されることができ、同じ薬剤が異なる条件のために承認され、孤立適応症のラベル外で使用される可能性があるので、競争から効果的に保護することができない可能性がある。孤児薬が承認された後であっても、FDAは、FDAが後者の方が安全またはより有効であると結論した場合、または患者ケアに大きく貢献した場合を含むいくつかの理由で競合する薬物を承認することができる。孤児薬物指定は薬物の開発時間や監督審査時間を短縮することもなく、薬物が監督審査或いは承認過程においていかなる優勢を持たせることもない。
製品開発は長くて高価な過程に関連し、結果は不確定であり、早期臨床前研究と臨床試験の結果は未来の臨床試験結果を予測できないかもしれない。
候補製品の前臨床研究または早期臨床試験の結果は、後続の対象または候補製品または任意の他の候補製品の後期臨床試験で得られる結果を予測することができない可能性がある。臨床試験の進展が良好であるまでは，臨床試験設計における欠陥は明らかにならない可能性がある。著者らは臨床試験の設計における経験が限られており、著者らは臨床試験を設計と実行して、監督部門の著者らの候補製品の承認を支持することができないかもしれない。また、
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臨床前研究と臨床試験データはよく異なる解釈と分析の影響を受けやすく、多くの会社は彼らの候補製品が臨床前研究と臨床試験の中で満足できると思っているが、しかし依然として監督管理機構の許可を得られなかった。臨床前研究と臨床試験の中で満足できるように見える候補製品はまだ監督部門の許可を得られないかもしれない。臨床試験を通過した薬物は高い失敗率を示した。製薬やバイオテクノロジー業界の多くの会社は臨床開発において大きな挫折を経験しており，早期の研究でも奮い立つ結果を得ている。これらの挫折は，他にも，臨床試験施行期間中の臨床前発見，あるいは前臨床研究や臨床試験で行われた安全性や有効性観察によるものであり，これまで報告されていない有害事象を含む。著者らの臨床開発におけるいかなるこのような挫折も私たちの業務と経営業績にマイナス影響を与える可能性がある。
もし私たちが臨床試験で患者登録の遅延や困難に遭遇した場合、私たちのコストは予想以上に高くなる可能性があり、必要な規制承認を受けることは延期または阻止される可能性がある。
新製品候補の臨床試験は、十分な数の健康ボランティアまたは製品候補治療を有する疾患または状況を有する患者を登録し、他の資格基準を満たす必要がある。われわれの臨床試験の時間は，合格した被験者を募集する能力と必要な後続評価の完了状況に依存する。患者と健康ボランティアは著者らの臨床試験に参加したくない可能性があり、原因は新しい治療方法に関連する不良事件の負の宣伝、類似患者群の競争的臨床試験、既存の治療方法の存在、或いはその他の原因は、新冠肺炎の大流行による懸念を含む可能性がある。患者登録率は多くの要素の影響を受け、潜在患者群の規模、患者の年齢と状況、疾病或いは状況の段階と重症度、方案の性質と要求、患者と臨床場所の接近程度、関連疾病或いは状況に対する有効な治療の可用性、感知のリスク、CRO或いは臨床試験地点の臨床試験管理やり方、CRO或いは臨床試験地点の労働力不足、研究中の候補製品の投与のメリットと利便性、医師の患者紹介やり方、臨床試験地点の著者らの試験に対する関心度を含む。われわれの努力とCROの努力は，臨床試験のタイムリーな登録，および臨床試験の資格基準を促進する。患者登録の遅延或いは困難或いは試験参加者を維持する困難は、現有或いはその他の研究治療の獲得性を含み、コストの増加、開発時間の延長或いは臨床試験の終了を招く可能性がある。
さらに、私たちの成功は、私たちの臨床試験に参加する資格があるか、または私たちが開発した任意の候補製品から利益を得る可能性のある患者を識別する能力にある程度依存する可能性があり、これは、特定の遺伝子配列または臨床的特徴が存在するかどうかを決定するために、これらの潜在的患者にスクリーニング試験を受けることを要求するであろう。一般に，遺伝子定義の疾患，特に我々の現在の候補製品に対する疾患は，罹患率が相対的に低い可能性がある。例えば，米国では約16，500人の患者がPKUと診断される可能性があると予想される。もし私たちが招いた任意の第三者が協力してくれて、これらの疾患を患っている患者を識別することができなかったり、その過程で遅延に遭遇した場合、私たちは私たちが開発した任意の候補製品のすべての商業的潜在力を達成することができないかもしれない。
私たちは潜在的な製品責任クレームに直面するかもしれません。もし私たちに対するクレームが成功すれば、大量の責任とコストが発生するかもしれません。もし私たちの候補製品が患者を傷つけたり、患者を傷つけたと考えられたり、このような損傷が私たちの候補製品と関係がなくても、私たちの規制承認が撤回されたり、他の方法で否定的な影響を与える可能性がある場合、私たちは費用の高さと破壊的な製品責任のクレームを受けるかもしれない。私たちが十分な保険を受けられない場合、あるいは私たちの保険範囲から除外されたり、私たちの保険範囲を超えたクレームによって生じる責任の支払いが要求された場合、このような責任は私たちの財務状況に悪影響を及ぼす可能性があります。
臨床試験で私たちの候補製品を使用または誤用し、市場の承認を得る可能性のあるいかなる製品を販売することは、潜在的な製品責任クレームのリスクに直面させます。消費者、ヘルスケア提供者、製薬会社、または他の販売または他の方法で私たちの候補製品および承認された製品に接触した人は、私たちに製品責任を請求する可能性があります。私たちの候補製品は不良事件を引き起こすかもしれない。もし私たちが製品責任クレームに成功的に対抗できなければ、私たちは大量の責任とコストを招くかもしれない。私たちの候補製品が対象とする疾患を有する患者は、すでに深刻かつ末期の疾患段階にある可能性があり、既知および未知の重大な事前存在および潜在的に生命を脅かす健康リスクを有する。治療中，患者は我々の候補品に関連する可能性のある原因で死亡を含む有害事象を受ける可能性がある。このような事件は、怪我をした患者に巨額の費用を支払うこと、遅延、負の影響、または規制部門が私たちの製品を販売することを許可または維持する機会を得ること、または私たちの商業化努力を一時停止または放棄することを要求する費用の高い訴訟に直面する可能性がある。有害事象が我々の候補製品と無関係な場合でも，その場合の調査に時間や不確実性がある可能性がある.これらの調査は、私たちの規制承認過程や影響を遅延させ、候補製品が獲得または維持される規制承認のタイプを制限する可能性があります。これらの要因により、製品責任クレームが弁護に成功しても、我々の業務、財務状況又は運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちはアメリカで行われる可能性のある任意の臨床試験を含む製品責任保険がありますが、私たちの保険は私たちが受ける可能性のあるいかなる費用や損失を補償するのに十分ではないかもしれません。私たちの製品を増やすことを要求されるかもしれません
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責任保険は私たちが計画している高度な臨床試験を保証します。もし私たちのすべての候補製品が市場の承認を得たら、私たちは商業製品の販売を含むために、私たちの保険カバー範囲を拡大する必要があるだろう。私たちは私たちが引き続き製品責任保険を得ることができるかどうかを知ることができないし、私たちが必要かもしれない拡大保険を獲得して、十分な金額で私たちを責任損失から保護して、受け入れられる条項、あるいは根本的にはできません。私たちは私たちの保険範囲から除外されたり、私たちの保険範囲を超えたクレームによって生じたどんな責任も支払うのに十分な資源がないかもしれません。もし私たちが第三者との合意に基づいて第三者に賠償を提供すれば、これらの第三者も責任を負い、このような賠償に基づいてクレームを出す可能性がある。個人は、私たちのある候補製品または製品がダメージを与えたと主張したり、消費者の使用に適していないことが発見されたりする製品責任クレームを私たちに提出することができる。このような製品責任クレームは、製造欠陥、設計欠陥、製品固有の危険について警告、不注意、厳格な責任と保証違反の告発を含む可能性がある。州消費者保護法によると、クレームも主張することができる。私たちが提起したどの製品に対する責任クレームも、望ましい点があるかどうかにかかわらず、
製品責任クレームは、私たちを上記のリスクと他のリスクに直面させる可能性があり、これらのリスクは、私たちの業務、財務状況、あるいは運営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちまたは私たちが依存している第三者は自然災害の悪影響を受ける可能性があり、私たちの業務の連続性と災害復旧計画は深刻な災害から私たちを十分に保護できないかもしれません。
自然災害は私たちの運営を深刻に混乱させ、私たちの業務、運営結果、財務状況、見通しに実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。自然災害、停電、または他の事件が発生した場合、本社の全部または大部分を使用することができず、第三者契約メーカーの製造施設のような重要なインフラを破損したり、他の方法で運営を中断したりすることは困難かもしれませんし、場合によっては、長い間私たちの業務を継続することはできません。深刻な災害や同様の事件が発生した場合、我々の既存の災害復旧および業務連続計画は十分ではないことが証明される可能性がある。私たちの災害復旧と業務連続計画の限られた性質のため、私たちは大量の費用を発生する可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。
新しいコロナウイルスのような伝染病の大流行、流行、爆発ロシアとウクライナの武力衝突のような地政学的緊張もあります私たちの業務と財政的業績に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
コロナウイルスの爆発およびロシアとウクライナ間の武力衝突は世界経済のいくつかの分野に影響を与え、我々の臨床試験活動を深刻に中断する可能性があることを含む、我々の業務に実質的な影響を与える可能性がある。コロナウイルスの持続的な伝播は著者らの臨床試験の重大な遅延を含む一定期間の業務中断を招く可能性がある。また、新冠肺炎は、食品·医薬品局または他の衛生部門の業務に潜在的な影響を与える可能性があり、これは、私たちの候補製品の審査および承認を含む審査および承認の遅延を招く可能性がある。例えば，2021年には食品·医薬品局の遅延に遭遇し，新冠肺炎に関与していると考えられる。また，新冠肺炎の大流行に対するヘルスケアシステム資源の優先順位により，臨床サイトの起動や患者登録が遅れる可能性がある。例えば、2021年には、新冠肺炎のため、現場IRB会議や議定書改正案を審査する能力が延期されている。ウェブサイトは2021年のある時間に潜在患者との対面スクリーニングアクセスを手配できない場合もある。われわれのCROと臨床試験地点は2022年と2021年にも労働力不足を経験した。もし隔離あるいは彼らの新冠肺炎に対する懸念が患者の行動を阻害したり、医療サービスを中断したりすれば、一部の患者は臨床試験方案を遵守できない可能性がある。同様に，医療提供者として新冠肺炎リスクを開放している可能性のある患者や首席調査者や現場スタッフを募集·維持する能力もわれわれの臨床試験運営に悪影響を与えている。
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世界での疫病の持続的な蔓延はまた、私たちの患者の募集と維持、主要な調査者と現場スタッフの能力を含む、アメリカと他の地域での臨床試験運営に実質的な悪影響を及ぼす可能性があり、もし彼らのいる地域で疫病が発生すれば、医療提供者として、彼らは新冠肺炎への接触を増加させたかもしれない。
我々は引き続きコロナウイルス爆発の潜在的影響，およびすでに実施されている旅行や仕事に関するいかなる制限が，われわれの業務および臨床前と臨床試験に及ぼす影響をモニタリングし続けている。コロナウイルスの我々への影響の程度は将来の事態に依存し，これらの事態の発展は不確実であり，出現する可能性のあるコロナウイルスの重症度に関する新たな情報や，コロナウイルスの抑制やその影響を治療する行動なども予測できない。私たちは引き続き私たちのすべての臨床試験の状況を慎重に監視し、現地と連邦衛生当局の指導に従う。
新冠肺炎は，我々が臨床試験に依存している影響地域の第三者契約研究機関や契約製造組織の従業員にも影響を与える可能性がある。例えば、著者らの契約研究機関が大流行に関連する人員の問題により、患者サンプルの実験室分析が遅延した。さらに、ワクチンの強制接種などの予防措置を講じており、ウイルスの従業員へのリスクを最小限に抑えるための追加措置をとる可能性がある。必要に応じてこれらの措置を調整し続け、将来的に業務ニーズと従業員の安全をバランスさせることができるようになる。
現在または将来のビジネス閉鎖および中断が、私たちと接触している任意の第三者が、現在計画されている方法およびスケジュールに従って業務を展開する能力にどの程度影響または制限される可能性があるかを予測することはできません。このような影響や制限は、私たちの業務および私たちの運営結果および財務状況に実質的な悪影響を及ぼす可能性があります。コロナウイルスの爆発がもたらす可能性のある潜在的な経済的影響や持続時間は評価や予測が困難である可能性があるが、大流行は世界金融市場の深刻な混乱を招く可能性があり、資金を得る能力を低下させる可能性があり、これは将来的に私たちの流動性にマイナスの影響を与える可能性がある。同様に、現在ウクライナとロシア間の衝突は世界資本市場の極端な変動をもたらしており、グローバルサプライチェーンとエネルギー市場の中断を含むさらなるグローバル経済結果が生じると予想される。新冠肺炎の蔓延やロシアとウクライナの地政学的緊張による景気後退や市場コールは、我々の業務および我々の普通株価格に実質的な影響を与える可能性がある。
我々の候補製品の規制承認とその他の法的適合性問題に関するリスク
FDAと他の外国の監督管理機関のような規制審査過程は長く、時間がかかり、本質的に予測できず、もし私たちが最終的に私たちの候補製品のために規制承認を得ることができなければ、私たちの業務は実質的に損害を受けるだろう。
新しい治療製品がFDAおよび他の類似の外国規制機関から発売承認を得るのに要する時間は予測不可能であるが、通常は臨床試験開始後数年が必要であり、監督機関のかなり大きな適宜決定権を含む多くの要素に依存する。さらに、承認政策、法律または法規、または承認を得るために必要な臨床データのタイプおよび数量は、候補製品の臨床開発過程で変化する可能性があり、管轄区域によって異なる可能性がある。私たちはまだ候補製品の商業化の規制承認を得ていません。私たちの既存の候補製品や私たちが将来開発を求める可能性のあるどの候補製品も決して承認されないかもしれません。
私たちの候補製品は多くの理由で規制部門の承認を得ることができないかもしれません
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この長い承認過程と未来の臨床試験結果の予測不可能性は、私たちが監督部門の承認を得ることができず、私たちのすべての候補製品を市場に出すことができなくなり、これは私たちの業務、財務状況、そして運営結果を深刻に損なうことになるかもしれない。FDAおよび他の同様の外国規制機関は、承認過程においてかなりの自由裁量権を有し、いつ、または私たちの任意の候補製品のために規制承認を受けるかどうか、および後述するこのような上場承認に任意の条件を適用するかどうかを決定する。我々の候補製品の臨床試験から収集されたデータが有望であると信じていても，これらのデータはFDAや他の同様の外国規制機関の承認を支持するには不十分である可能性がある。
さらに、私たちが承認されても、規制機関は、私たちの要求された範囲以下またはそれ以上の適応を有する任意の候補製品を承認する可能性があり、彼らは、高価な発売後の臨床試験の表現に基づいて承認されるかもしれないか、または候補製品の商業化に成功するために必要または所望のラベル宣言を含まないか、または承認された製品を商業化またはコストよりも高くする制限的なリスク緩和措置または警告言語または禁忌症を含む可能性がある。上記のいずれの場合も、私たちの候補製品のビジネス見通しに実質的な損害を与える可能性があります。
私たちは私たちの1つ以上の候補製品のための画期的な治療指定を求めることができるかもしれないが、このような指定を得ることはできないかもしれません。このような指定を受けても、そのような指定はより速い開発や規制審査や承認過程を招くことはなく、私たちの製品候補が上場承認される可能性も増加しません。
私たちはFDAが私たちのいくつかの候補製品の突破的な治療指定を求めるかもしれない。画期的な治療法は、1つまたは複数の他の薬剤と組み合わせて深刻または生命に危険な疾患または状態を単独でまたは1つまたは複数の他の薬剤と組み合わせて治療することを目的とした薬剤または生物製品として定義され、初歩的な臨床証拠は、1つまたは複数の臨床的に重要な終点において、臨床開発早期に観察される実質的な治療効果のような既存の療法よりも実質的に改善される可能性があることを示す。画期的な療法として指定された薬物や生物製品に対して，FDAと試験スポンサーとの相互作用やコミュニケーションは，臨床開発の最も有効な方法の決定に寄与している。FDAで画期的な治療法に指定されている薬物も加速承認を得る資格がある。
画期的療法に指定されたのはFDAの裁量権である。したがって，我々の候補製品の1つが画期的療法として指定された基準に適合していると考えても，FDAは同意せず，この指定を付与しないことにした可能性がある。いずれの場合も、FDAの従来の手順に従って承認を考慮した薬剤と比較して、候補製品に対する画期的な治療指定を受けることは、より速い開発プロセス、審査または承認をもたらすことはなく、FDAの最終承認を保証することもできない可能性がある。さらに、私たちの1つまたは複数の候補製品が資格に適合し、突破的療法として指定されていても、FDAは後で、薬物または生物学的製品が指定された条件を満たしていないと決定する可能性があり、その指定が取り消される可能性がある。
私たちはすでに私たちの候補製品のために高速チャネル認証を取得し、私たちの1つ以上の他の候補製品のためにそのような認証を求めることができますが、私たちはそのような認証を受けなくても、そのような認証は実際にはより速い開発や規制審査や承認過程をもたらすことができないかもしれません。
候補製品が重篤な疾患の治療に使用され、非臨床または臨床データが、このような疾患が満たされていない医療需要を満たす可能性があることを示す場合、製品スポンサーはFDA Fast Track称号を申請することができる。我々は2018年4月にSYNB 1618高速チャネル認証を取得しました。高速チャネル指定は、候補製品のマーケティング承認を得るか、または任意の特定の時間範囲で承認されることを保証しません。従来のFDAプログラムと比較して、高速チャネル指定のより速い開発または規制審査または承認プロセスを経験しない可能性があります。また，FDAが我々の臨床開発プロジェクトのデータが高速チャネルの指定をサポートしなくなったと考えた場合，その指定を撤回する可能性がある。高速チャネル指定だけではFDA優先審査プログラムに適合する資格は保証されない。
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私たちが規制部門の候補製品の承認を得ても、私たちは持続的な規制要求の制約を受けるだろう。
もし私たちの任意の候補製品が発売を許可された場合、私たちは製造、ラベル、包装、貯蔵、広告、販売促進、サンプリング、記録保存、上場後の臨床試験及び安全性、有効性とその他の承認後の情報を提出し、アメリカ連邦と州の要求及び比較可能な外国監督管理機関の要求を含む持続的な法規要求を遵守する。
メーカーとメーカーの工場は、品質管理および製造プロセスが現在の良好な製造規範(CGMP)法規および対応する外国規制製造要件に適合することを保証することを含む、FDAおよび同様の外国規制機関の要求を継続的に遵守しなければならない。したがって、私たちと私たちの契約製造業者は、cGMPの遵守状況、および任意のBLAまたはマーケティング許可申請で行われた約束の遵守状況を評価するために、持続的な審査および検査を受けるだろう。
候補製品のために得られた任意の規制承認は、候補製品が発売される可能性のある承認指示用途の制限または承認条件によって制限される可能性があり、または第4段階の臨床試験、および候補製品の安全性および有効性を監視するモニタリングを含む可能性の高い上場後試験要件を含む可能性がある。私たちはFDAと似たような外国の規制機関に不良反応と生産問題を報告することを要求されるだろう。薬物安全問題を解決するいかなる新しい立法も、製品開発や商業化の遅延を招き、あるいはコンプライアンスを確保するコストを増加させる可能性がある。もし私たちが最初に候補製品の発売許可を加速するルートを通じて獲得したならば、著者らは成功した発売後の臨床試験を行い、著者らの製品の臨床利益を確認する必要があるかもしれない。発売後の臨床試験は成功しない或いはこのような試験を完成できなかったことは上場承認の撤回を招く可能性がある。
規制当局が、予期せぬ深刻度または頻度の不良事象など、製品に以前に未知の問題があることを発見した場合、または製品の製造施設に問題がある場合、または製品の販売促進、マーケティング、またはラベルに同意しない場合、規制機関は、製品の市場からの撤退を要求することを含む、製品または私たちに制限を加えることができる。もし私たちが適用される規制要求を遵守できなければ、規制機関や法執行当局は他の措置を取るかもしれない
政府が違法の疑いのあるいかなる調査にも対応するのに時間と資源がかかり、否定的な宣伝が生じる可能性が予想される。現行の規制要件を遵守しないいかなる行為も、我々が製品を開発·商業化する能力に重大な悪影響を及ぼす可能性があり、私たちの価値や経営業績も悪影響を受けるであろう。
1つの管轄区域で私たちの現在と未来の候補製品のマーケティング承認を獲得し、維持することは、他の管轄区域で私たちの現在および未来の候補治療製品のマーケティング承認を得ることに成功するという意味ではありません。
1つの管轄区域で現在と未来の候補製品の上場承認を獲得し、維持することは、任意の他の管轄区で上場承認を獲得または維持できる保証はなく、1つの管轄区で上場承認を獲得できなかったり、遅延したりすることは、他の管轄区のマーケティング承認の流れにマイナス影響を与える可能性がある。例えば、FDAが候補製品の発売を承認しても、外国司法管轄区の比較可能な外国規制機関は、候補製品のこれらの国での製造、マーケティング、普及を承認しなければならない。承認手続きは司法管轄区域によって異なり、1つの管轄区域で行われる臨床研究は他の管轄区の監督当局に受け入れられない可能性があるので、米国と異なるか、または米国より大きい要求と行政審査期間に関連する可能性がある。米国以外の多くの管轄区では、候補製品は先に精算許可を得てから、その管轄区で販売を許可することができる。場合によっては、私たちが未来の製品のために受け取るつもりの価格も承認されるだろう。
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私たちはアメリカ以外の他の国でマーケティング申請を提出するかもしれない。米国以外の管轄区域の監督管理機関は候補製品の承認に要求があり、私たちはこれらの管轄区が発売される前にこれらの要求を守らなければならない。外国市場の承認を得て外国の規制要求を遵守することは、私たちに重大な遅延、困難、コストをもたらす可能性があり、私たちの製品がある国/地域で発売されることを延期または阻止する可能性がある。もし私たちが国際市場の規制要求を遵守できず、および/または適用されたマーケティング承認を得られなければ、私たちの目標市場は減少し、私たちの候補製品の市場潜在力を十分に発揮する能力は損なわれるだろう。
米国食品医薬品局、米国証券取引委員会、その他の政府機関の資金不足は、重要な指導部や他の人員の採用と維持の能力を阻害し、新製品やサービスの適時な開発や商業化を阻止するか、あるいはこれらの機関が私たちの業務運営に依存する可能性のある正常な業務機能を履行することを阻止する可能性があり、これは私たちの業務に負の影響を与える可能性がある。
FDAが新製品を審査·承認する能力は、政府予算と資金レベル、肝心な人員の雇用と維持及びユーザー費用の支払いを受ける能力、及び法律、法規と政策の変化を含む様々な要素の影響を受ける可能性がある。したがって、その機関の平均検討時間は近年変動している。また、政府が米国証券取引委員会や我々の業務に依存する可能性のある他の政府機関に提供する資金は、研究開発活動に資金を提供する機関を含め、政治プロセスの影響を受けており、政治プロセス自体が不安定で予測不可能である。
FDAや他の機関の中断も、新薬が必要な政府機関によって審査および/または承認されるのに要する時間を遅らせる可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼすだろう。例えば、ここ数年間、米国政府は何度か閉鎖されており、食品·薬物管理局や米国証券取引委員会などのいくつかの規制機関は、食品·薬物管理局、米国証券取引委員会、および他の政府従業員を休暇させ、重要な活動を停止しなければならない。コロナウイルスの大流行は必要な政府機関の運営にも悪影響を与えている。政府が長期的に停止すれば、FDAが私たちが提出した規制文書を適時に審査して処理する能力に深刻な影響を与える可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。また、将来的に政府の閉店は、適切な資本化と事業継続のために、私たちが公開市場に進出し、必要な資本を得る能力に影響を与える可能性がある。
医療立法改革措置は、私たちの業務、財務状況、または運営結果に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
アメリカでは、医療費用を統制するための多くの立法計画が続いているだろう。例えば，2010年3月，2010年に医療·教育協調法案(総称してACAと呼ぶ)が改正された“患者保護·平価医療法案”(Patient Protection And Affordable Care Act)が可決され，政府や民間保険会社が医療保険に融資する方式を大きく変更し，米国製薬業に大きな影響を与えた。その他の事項以外に、ACAは生物製品を低コストの生物模倣薬の潜在的な競争を受けさせ、医療補助薬物還付計画に基づいてメーカーが医療補助薬物還付計画の下で借りたリベートを計算し、医療補助薬物還付計画の下でメーカーが不足している最低医療補助還付を増加させ、税金還付計画を医療補助管理の看護組織に登録された個人に拡大し、あるブランドの処方薬と生物製品メーカーに対する年会費と税収を確立し、新しい医療保険D部分カバーギャップ割引計画を作成し、メーカーは70%を提供することに同意しなければならない(2018年の両党予算法により、50%から増加する)。2019年から発効)の適用ブランド薬品と生物製品は保証期間内に条件を満たす受益者に合意価格の販売時点割引を提供し、メーカーの外来薬品或いは生物製品として連邦医療保険D部分の保証条件に組み入れた。
公布以来、ACAのいくつかの態様は、司法および国会の疑問を受けているため、ACAのいくつかの条項は十分に実行されていないか、または行政命令および/または行政機関の行動によって効果的に廃止されている。しかし，連邦裁判所が数年間訴訟を行った後，2021年6月，米国最高裁はACAを支持し，ACAの合憲性に対する法的挑戦を却下した。最高裁が裁決を下す前に，総裁·バイデンはACA市場による医療保険の取得を目的とした2021年2月15日から2021年8月15日までの特殊保険期間を開始する行政命令を発表した。行政命令はまた、特定の政府機関に、医療補助モデルプロジェクトおよび免除計画の再審査、および医療補助またはACAによる医療保険カバー範囲の獲得による不必要な障害をもたらす政策を含む医療補助モデルプロジェクトおよび免除計画の再審査および見直し、医療補助またはACAによる医療保険のカバー範囲を制限する既存の政策およびルールを再検討するように指示する。
ACA下の更なる立法と規制改革はまだ可能であり、総裁·バイ登指導の新連邦政府はすでに表明しているにもかかわらず、ACAに基づいてさらに努力し、医療保険補助金を受ける資格のある人数を拡大する予定である。このような変化や法律がどのような形態をとるか、生物製薬業界全体または私たちの将来の業務にどのように影響する可能性があるかどうかは不明である。ACA、連邦医療保険、医療補助計画の変化や増加は、連邦政府が薬品価格の変化を直接交渉することを許可し、阻止することができると予想される
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他の医療改革措置は、特に医療参入、融資または個別州の他の立法において、米国の医療保健業界に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
さらに、ACAが公布されて以来、他の立法改正も提案され、採択された。2011年8月2日、“2011年予算制御法案”が署名され、医療保険提供者に支払われる医療保険金額を前期ごとに2%削減することが含まれ、2013年4月1日に施行され、その後の法規の立法改正により2030年まで有効となるが、新冠肺炎の影響により、2020年5月1日から2022年6月30日までの間に支払いを一時停止する(自動減額の1%は2022年4月1日~2022年6月30日に適用される)、国会がさらなる行動を取らない限り。2013年1月2日、“2012年米国納税者救済法”が法律に署名され、病院やがん治療センターを含むいくつかの医療サービス提供者に支払う医療保険を減らし、政府が医療サービス提供者に多額の支払いを取り戻す訴訟時効を3年から5年に延長した。もう一つの例は、2021年総合支出法案が2020年12月27日に署名されて法律となり、連邦医療保険B部分に含まれるすべての薬品およびバイオ製品メーカーに2022年1月1日からHHSに製品の平均販売価格(ASP)を報告し、民事罰金によって強制執行されることを含む広範な医療条項と既存の法律の修正が盛り込まれていることである。
米国および他のいくつかの司法管轄地域では、医療システムに関する立法および規制改革および提案された改革は、私たちの候補薬剤の上場承認を阻止または延期し、承認後の活動を制限または規範化したり、上場承認を得た任意の候補薬剤を収益性のある方法で販売する能力に影響を与える可能性がある。例えば、2016年12月、21世紀治療法案や治療法案が署名されて法律となった。その他の事項以外に、“治療法案”は薬品と器械の監督管理を現代化し、革新を刺激することを目的としているが、その最終的な実施状況はまだ確定していない。米議会は立法提案を継続し、将来の“治癒2.0”法案につながる可能性があり、両党の支持を得ることが予想される。また、2017年8月、FDA再認可法案が法律に署名され、FDAのユーザー料金計画が再認可され、追加の薬品やバイオ製品条項が含まれている。次の立法再認可は2022年に完了しなければならず、これはFDAの権力やバイオ製薬製品に関連する政策をさらに変えるかもしれない。追加的な立法変化が公布されるかどうか、FDAの法規、ガイドライン、解釈が変わるかどうか、またはこれらの変化が私たちの候補薬物の上場承認にどのような影響を与えるか、またはこれらの変化が私たちの業務に他の影響を与えるかどうかを決定することはできません。また、米国議会のFDA承認過程に対するより厳格な審査は、上場承認を著しく延期または阻止し、より厳しい製品ラベルと上場後の条件とその他の要求の制約を受ける可能性がある。
そのほか、過去数年間、政府は生物製薬メーカーがその上場製品の価格設定の方式に対して更に厳格な審査を行い、アメリカ議会は数回の調査を行い、そして連邦と州立法を提出し、製品定価の透明性を高め、定価とメーカー患者計画との関係を審査し、政府計画の薬品の精算方法を改革することを提出し、公布した。これらの新たに発表された政策の成功確率及び米国処方薬市場への潜在的な影響はまだ不明であり、その中の多くの政策はすでに連邦裁判所システムで法律挑戦を受けている。現在の想定では，これらの改革を実施することは持続的な政治や法的挑戦をもたらす可能性があり，最近民主党が率いる新大統領政府への移行は，医療やバイオ製薬業界にさらなる不確実性をもたらしている。例えば、2021年7月、バイデン総裁は、製薬や医療保険業界に関するいくつかの任務を含む、米国経済競争の促進に関する包括的な行政命令を発表した。他の事項を除いて、この行政命令は、FDAにカナダからの薬品輸入制度の実施に努力するよう指示した(トランプ政権が2020年10月に決定したカナダの薬品輸入に関する通知とコメントルールに従う)。バイデン命令はまた、衛生·公衆サービス部に、高処方薬の価格に打撃を与える全面的な計画を発表するよう呼びかけた, それはまた製薬業の潜在的な反競争行為に対する連邦貿易委員会の監督に関するいくつかの指示を含む。2021年9月，HHSが行政命令に応えるために公表した薬品定価計画は，バイ登政府が上昇している薬品価格に対応するための積極的な行動を支持しており，HHSがMedicare B部分とD部分の薬剤のコストについて交渉することを許可することを含むが，このような重大な変化は国会が新たな立法を通過するか，あるいは時間のかかる行政行動が必要となることを明らかにした。そのため，連邦政府がどのように患者に薬物治療費を負担しやすいかについては，依然として大きな不確実性がある。
州レベルでは、立法機関は、価格または患者の精算制限、割引、特定の製品参入の制限、マーケティングコスト開示および透明性措置を含む、医薬品および生物製品の価格設定を制御するための法規を立法および実施することが増えており、場合によっては、他の国からの輸入および大量購入を奨励することを目的としている。例えば、カリフォルニア州は、製薬業者に、その製品の卸売調達コスト(WAC)が16%を超える増加を要求した場合、少なくとも増加予定の60日前に、健康保険会社および政府健康計画を含む特定の購入者に通知し、さらに、製品の変更または改善がそのような増加が必要かどうかを説明するように製薬業者に要求する。同様に、バーモント州は製薬業者にいくつかの処方薬の価格情報を開示することを要求し、WACがMedicare Part D特殊薬物の敷居を超える新薬を発売する時にその州に通知する。2020年12月にも連邦最高裁は
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法律は各州の薬品福祉マネージャー(PBM)及び医療保健と薬品サプライチェーンの他のメンバーの能力を監督することを妨げることではなく、この重要な決定は各州がこの領域で更なるかつ積極的な努力をすることを招く可能性がある。法律で規定されている第三者支払者の支払金額の価格制御またはその他の制限は、私たちの業務、運営結果、財務状況、見通しを損なう可能性があります。また，地域医療当局や個別病院では，どの薬品やサプライヤーが処方薬や他の医療計画に含まれるかを決定するために入札プログラムが使用されるようになってきている。承認されれば、これは私たちの候補製品に対する最終的な需要を減少させるか、あるいは私たちの製品価格に圧力を与える可能性があり、これは私たちの業務、運営結果、財務状況、見通しにマイナスの影響を与える可能性がある。
EUでは、似たような政治、経済、規制発展は、私たちが製品を利益にして商業化する能力に影響を及ぼすかもしれない。価格とコスト制御措置に対する持続的な圧力に加えて、EUまたはEU加盟国レベルの立法発展は、著しい追加的な要求や障害を招く可能性があり、これは私たちの運営コストを増加させる可能性がある。
私たちは未来の立法や行政または行政行動によって生じる可能性のある政府規制の可能性、性質、程度を予測することができない。私たちは将来、より多くの連邦と州医療改革措置を取ることが予想され、そのいずれも連邦と州政府が医療製品やサービスのために支払う金額を制限する可能性があり、これはカバー範囲と精算範囲が限られ、承認されると、私たちの製品に対する需要が減少するか、あるいは追加の価格設定圧力をもたらす可能性がある。
私たちは連邦と州医療詐欺と乱用法律、虚偽クレーム法律、および健康情報プライバシーと安全法律の制約を直接または間接的に受ける可能性がある。もし私たちがこのような法律を遵守できないか、または完全に遵守できなければ、私たちは巨額の処罰に直面するかもしれない。
もし私たちの候補製品がFDAの承認を得て、アメリカでこれらの製品を商業化し始めたら、私たちの運営は連邦反リベート法規、連邦虚偽クレーム法案、医師日光法律法規を含む様々な連邦と州詐欺と乱用法律の制約を受ける可能性があります。このような法律は私たちが提案した販売、マーケティング、そして教育計画などに影響を及ぼすかもしれない。また、私たちは連邦政府と私たちが業務を展開している州の患者プライバシー法規によって制限されるかもしれない。私たちの運営能力に影響を与える可能性のある法律には
これらの法律の範囲が広く、法定例外状況と選択可能な避難港が限られていることから、私たちのいくつかの商業活動は1つ以上のこのような法律の挑戦を受けるかもしれない。また最近の医療改革は
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立法はこのような法律を強化した。例えば，ACAなどは連邦反リベートや刑事医療詐欺法規の意図要求を改正している。個人や実体はこの規制やそれに違反する具体的な意図を実際に理解する必要はない。また、“反リベート法”の規定によると、米国政府は、“虚偽請求法”については、連邦反リベート法規違反による物品やサービスを含むクレームが虚偽または詐欺的クレームを構成していると断言できる。
私たちの業務が上記の任意の法律または私たちに適用される任意の他の政府法規に違反していることが発見された場合、民事および刑事罰、損害賠償、罰金、連邦医療保険や医療補助などの政府医療計画から除外され、監禁、および私たちの業務を削減または再編することができ、これらはいずれも私たちの業務運営能力と私たちの運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちは、私たちが個人情報をどのように収集、使用、開示、保存、処理するかに義務を課している米国連邦と州、および外国の法律と法規に支配されているか、または将来的に制限されるかもしれない。私たちは、実際に、このような義務を履行できなかったことが、責任や名声の損害を招き、私たちの業務を損なう可能性があると考えています。これらの法律の遵守を確保することは、私たちの顧客基盤の維持と拡大の努力を損なう可能性があり、私たちの収入を減らすことができる。
多くの活動では，臨床試験を含め，データのプライバシーや健康に関する情報や他の個人情報の保護に関する法律や法規を遵守している。これらの法律および法規は、個人データの収集、アクセス、使用、分析、修正、保存、送信、セキュリティホール通知、廃棄、処置を含む個人データの処理を管理しています。個人データ源や処理場所に基づく個人データの国際移転に関する法律や法規を遵守しなければならない。個人データの欧州経済圏(EEA)やスイスから米国への移行を促進する法的メカニズムがあるにもかかわらず、欧州裁判所が安全港枠組みの無効を宣言した裁決は、EUプライバシー法の要求を遵守する不確実性を増加させた。この決定により，個人データを欧州連合から米国実体に移行する法的根拠として安全港証明書に依存することは不可能である。2016年2月、欧州委員会は、失効した安全港枠組みを新たなEU-米国安全港枠組みで置き換えることで商務部(DOC)と合意したと発表した。“プライバシー盾”しかし、2020年7月、欧州連合裁判所(CJEU)は、組織がどのように個人データを欧州経済地域から米国に合法的に移転するかを制限し、国際移転の目的のためにEU-米国プライバシー盾を無効にし、会社に移転プライバシー影響評価を要求することを含む標準契約条項(SCC)の使用にさらに制限を加える, 被支援国の個人データ取得に関する法律を評価し、補完措置を実施する必要があるか否かを考慮し、欧州経済地域が提供するデータ保護レベルとほぼ同等であることを確保するために、SCC規定に基づいてプライバシー保護を提供する。欧州委員会はその後、2021年6月に新しいSCCを発表し、CJEUの決定と欧州データ保護委員会が提出した提案を説明し、これらの提案は相対的に更に煩雑である。
個人識別情報の記憶、保守、受信または送信のプライバシーおよびセキュリティは、電子的な方法での記憶、保守、受信または送信を含み、米国および海外では厳しい規制を受けている。我々は、適用されるすべてのプライバシーおよびセキュリティ法律および法規を遵守しようと努力しているが、プライバシーの法的基準は発展しており、遵守されていない、または守られていないと思われるいかなる行為も、政府の実体や他の人が私たちに訴訟を提起したり、行動したり、あるいは名声を損なう可能性があり、これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼす可能性がある。
多くの外国、連邦、州の法律と法規管理個人は、州プライバシーおよび秘密法(違反行為の開示を要求する州法を含む)、連邦および州消費者保護および就業法、HIPAA；ヨーロッパおよび他の外国データ保護法を含む健康情報の収集、伝播、使用および秘密を識別することができる。これらの法律法規は複雑さや数量的に増加しており，頻繁に変化する可能性があり，時には衝突することもある.
HIPAAは、保護された健康情報、またはPHIを含む個人識別可能な健康情報を保護するための国家プライバシーおよびセキュリティ基準を確立し、健康計画、いくつかの保証取引を電子的に提出する医療情報交換所および医療保健提供者、またはその“業務パートナー”、すなわち、保証エンティティまたは保証エンティティを代表して特定のサービスを実行する個人またはエンティティであり、PHIの作成、受信、保守、または送信に関連する。私たちは現在、HIPAA下の保証エンティティやビジネスパートナーではありませんが、これらのエンティティから識別可能な情報を受信する可能性があります。このような情報を正確に受け取ることができない場合、私たちは各違反に最高50，000ドルの罰金および/または監禁が含まれている可能性があるHIPAAの刑事罰を受けるかもしれない。また、これらや他の法令違反の疑いのある政府調査に対応し、違反が発見されていないことや罰則が加えられていないと最終的に結論が出ても、会社資源を消費して業務に影響を与える可能性があり、公開されていれば、私たちの名声を損なうことになる。
また、カリフォルニア州やマサチューセッツ州などでも同様のプライバシー法律や法規が施行されており、“カリフォルニア医療情報秘密法”のような、健康情報や他の個人識別情報の使用や開示に制限的な要求が加えられている。違反者に罰金と罰を加えるほか、いくつかの州法は、自分の個人情報が乱用されたと思う個人に個人訴訟権利を提供している。
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例えば、カリフォルニアの患者プライバシー法は最高25万ドルの罰金を規定し、被害者側が損害賠償を要求することを許可する。また、カリフォルニア州は“カリフォルニア消費者プライバシー法”(CCPA)を公布し、2020年1月1日に施行され、2020年7月1日にカリフォルニア総検察長によって強制的に施行され、米国初のGDPRのような法律と呼ばれている。CCPAは、カリフォルニア州住民に、彼らの個人情報をアクセスおよび削除するためのより多くの権利を与え、特定の個人情報共有から退出することを選択し、カバーする会社がカリフォルニアの消費者に新しい開示(例えば、この用語の広義の定義)を提供し、これらの消費者に特定の個人情報販売から撤退することを選択する新しい方法を提供することによって、その個人情報がどのように使用されるかに関する詳細な情報を取得する。CCPAは違反行為に対する民事処罰と，データ漏洩に対する個人訴権を規定しており，データ漏洩訴訟が増加すると予想される。また、カリフォルニア州は最近“カリフォルニアプライバシー権法案”(CPRA)を可決した。CPRAは、追加の消費者権利プログラム、データ使用の制限、高リスクデータの新しい監査要件、および敏感なデータからの退出を選択するいくつかの用途を含む、カリフォルニアでビジネスをしている会社に追加のデータ保護義務を課す。また、新たなカリフォルニア州データ保護機関を作成し、実質的な法規の発行を許可し、プライバシーや情報セキュリティ法執行の強化につながる可能性がある。大部分の規定は2023年1月1日に施行され、追加のコンプライアンス投資と潜在的なビジネスプロセスの変化が必要となる可能性がある。CCPAは現在臨床試験データを含む健康に関する情報を免除しているにもかかわらず, CCPAとCPRAは私たちのコンプライアンスコストと潜在的な責任を増加させるかもしれない。他の州(例えばネバダ州、バージニア州、コロラド州)でも同様の法律が可決されたか、または他の州および連邦レベルで同様の法律が提出され、採択されれば、このような法律は潜在的な相互衝突の要求がある可能性があり、これはコンプライアンスを挑戦に直面させるだろう。
連邦と州法律の相互作用は裁判所と政府機関の異なる解釈を受ける可能性があり、私たちと私たちの顧客に複雑なコンプライアンス問題をもたらし、私たちを追加的な費用、不利な宣伝、責任に直面させるかもしれない。また，規制機関のプライバシー問題への関心が高まっていることや，個人情報保護に関する法律法規が拡大し複雑になっていることにより，我々の業務に対する潜在的なリスクが悪化する可能性がある.
また、消費者、健康関連とデータ保護法律の解釈と応用は往々にして不確定で、互いに矛盾し、絶えず変化している。
プライバシーとデータセキュリティの立法と規制構造は引き続き発展し、人々はますます私たちの業務に影響を与える可能性のあるプライバシーとデータセキュリティ問題に注目されている。現在および将来の法律法規を遵守しないことは、政府の法執行行動(重大な処罰の適用を含む)、私たちおよび私たちの上級管理者および取締役の刑事および民事責任、個人訴訟および/または負の宣伝を招き、それによって私たちの業務に否定的な影響を与える可能性がある。
もし私たちが環境、健康、安全の法律法規を守らなければ、罰金や罰金を科されたり、私たちの業務、財務状況、または運営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性のあるコストが発生する可能性があります。
私たちの研究開発活動と私たちの第三者メーカーとサプライヤーの活動は、私たちの候補製品の成分と他の危険化合物を含む危険材料の制御された貯蔵、使用と処分に関連している。私たちと私たちの製造業者とサプライヤーはこのような危険な材料の使用、製造、貯蔵、処理、処分に関する法律法規を遵守しなければならない。場合によっては、これらの危険材料とそれらを使用して発生した様々な廃棄物は、私たちと私たちの製造業者の施設に貯蔵され、使用と処分を待っている。私たちは汚染リスクを除去することができません。これは私たちの研究開発作業、商業化努力、業務運営を中断させ、環境破壊をもたらし、高価な清掃作業を招き、これらの材料と特定の廃棄物製品の使用、貯蔵、処理、処理を管理する適用法律と法規に基づいて責任を負う可能性があります。我々と我々の第三者メーカーがこれらの材料を処理·処分する際に使用するセキュリティプログラムは、これらの法律法規が規定する基準にほぼ適合していると信じているが、状況が確かにそうであることは保証されず、これらの材料の意外な汚染や傷害のリスクを除去することもできない。この場合、私たちはそれによって生じるいかなる損害に対しても責任を負うことができ、このような責任は私たちの資源範囲を超える可能性があり、州、連邦、または他の適用機関は、特定の材料の使用を減少させ、および/または私たちの業務運営を中断するかもしれない。また，環境法律法規は複雑で変化が頻繁であり，より厳しくなる傾向にある。私たちはこのような変化の影響を予測することもできないし、私たちの未来のコンプライアンス状況を決定することもできない。我々が行っている研究と開発作業の性質にかんがみて, 私たちは現在生物や危険廃棄物保険を受けていない。
国際業務を管理する法律法規は、米国以外で特定の製品を開発、製造、販売することを阻止し、コストの高いコンプライアンス計画の開発、実施、維持を要求する可能性がある。
アメリカ国外で特定の製品を開発、製造、販売するためには、私たちが運営する各司法管轄区の多くの法律と法規を遵守するために資源を投入しなければならない。反海外腐敗法(FCPA)は、いかなる米国人または企業が、いかなる外国人官僚、政党または候補者に直接的または間接的に支払い、提供、許可支払い、または任意の価値のあるものを提供することを禁止し、その個人または企業が業務を獲得または保留することを支援するために、外国の実体の任意の行為または決定に影響を与えることを目的とする。“海外腐敗防止法”はまた、証券がアメリカに上場している会社にある会計条項を遵守し、会社に正確であることを要求することを要求している
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国際子会社を含む会社のすべての取引を公平に反映し、国際業務のための適切な内部会計制御制度を策定·維持する。
“反海外腐敗法”を遵守することは高価で困難であり、特に腐敗は公認問題である国である。また、海外腐敗防止法は、多くの国では病院が政府によって運営されているため、医師や他の病院従業員は政府従業員や外国人官僚とみなされる可能性があるため、製薬業に特別な挑戦をもたらしている。その他の場合，臨床試験やその他の仕事に関連して病院に支払われる何らかの金は，政府関係者に支払われる不正金と考えられ，“海外腐敗防止法”の法執行行動につながっている。
様々な法律、条例、および行政命令はまた、米国国外での使用および伝播を制限するか、または国家セキュリティ目的のために秘密にされた情報を特定の非米国国民と共有すること、および特定の製品およびこれらの製品に関連する技術データを制限する。これらの法律は、私たちがアメリカ以外で特定の製品や候補製品を開発、製造、販売することを阻止するかもしれません。これは、私たちの成長潜在力を制限し、私たちの開発コストを増加させるかもしれません。
国際ビジネス慣行に関する法律を遵守しなければ、重大な民事·刑事罰を受け、政府契約の資格を一時停止または廃止する可能性がある。米国証券取引委員会は、発行者が“海外腐敗防止法”の会計条項や輸出規制法に違反したため、発行者の米国取引所での証券取引を一時停止または禁止する可能性もある。
私たちの内部コンピュータシステム、または私たちの協力者や他の請負業者やコンサルタントのシステムは、故障したり、セキュリティホールに遭遇したりする可能性があり、これは、私たちの製品開発計画が実質的に破壊される可能性があります。
私たちの内部コンピュータシステムおよび私たちの現在および未来の任意の協力者および他の請負者またはコンサルタントのコンピュータシステムは、ネットワーク攻撃、コンピュータウイルス、許可されていないアクセス、自然災害、テロ、戦争、および電気通信および電気故障の破壊を受けやすい。ネットワーク攻撃の頻度，複雑さ，強度が増加しており，発見されにくくなってきている.ネットワーク攻撃は、サービスの信頼性に影響を与え、情報の機密性、完全性、および利用可能性を脅かすために、有害なマルウェアの配備、恐喝ソフトウェア、サービス攻撃の拒否、ファイルの不正アクセスまたは削除、社会工学、および他の手段を含む可能性がある。上記のいずれかのイベントが発生し、当社の運営中断を招く場合、我々のビジネス機密や他の独自情報の損失によるものであっても、他の同様の中断によるものであっても、我々の開発計画および業務運営の実質的な中断を招く可能性がある。例えば、臨床前あるいは臨床試験データの紛失は私たちの監督管理の承認作業を遅延させ、データを回復あるいは複製するコストを著しく増加させる可能性がある。もしどんな中断やセキュリティホールが私たちのデータやアプリケーションを紛失したり、破損したり、機密または独自の情報を適切に開示しない場合、私たちは責任を招く可能性があり、私たちの競争地位が損なわれる可能性があり、私たちの候補製品のさらなる開発と商業化は延期される可能性がある。
合成生物学や遺伝子工学に対する倫理，法律，社会的懸念は，我々の技術の使用を制限または阻止し，我々の収入を制限する可能性がある。
私たちの技術は合成生物学と遺伝子工学の使用に関するものだ。合成生物学や遺伝子工学の安全や環境被害に対する公衆の見方や，その倫理的問題に対する懸念は，我々の技術，候補製品，プロセスに対する公衆の受け入れに影響を与える可能性がある。もし私たちと私たちの協力者が合成生物学や遺伝子工学に関する倫理、法律、社会的懸念を克服できなければ、私たちの技術、候補製品、そしてプロセスは受け入れられないかもしれない。これらの懸念は、費用の増加、規制審査および規制の強化、合成バイオテクノロジーの輸入に対する貿易制限、私たちの計画の遅延または他の障害、または合成バイオテクノロジーの公衆の受け入れと商業化をもたらす可能性がある。また，我々の技術を用いて製造された合成バイオテクノロジーは，悪影響や他の有害事象を引き起こす可能性があり，負の宣伝につながる可能性もある。我々が設計·生産した候補製品は，制御された実験室で自然に産生される生物や酵素に匹敵する特性や劣勢を持っているが，これらの生物を制御されていない環境に放出することは予期しない結果をもたらす可能性がある。このような漏れによるいかなる悪影響も、私たちの業務、財務状況、または運営結果に重大な悪影響を及ぼす可能性があり、それによって生じるいかなる損害にも責任を負う可能性があります。
私たちの知的財産権に関するリスクは
私たちは合成バイオテクノロジー、候補製品、そして私たちの開発プロセスに必要な権利を買収と許可を通じて得ることができないかもしれない。
現在、私たちは第三者からの許可と私たちが持っている特許と特許出願を通じて、いくつかの知的財産権の権利を持っている。私たちの業務の成長は、私たちと私たちの許可側の知的財産権を獲得、維持、または実行する能力があるかどうか、および追加可能な独占権を得ることができるかどうかにある程度かかっているかもしれません。例えば、私たちの計画は、第三者が所有する他の独占権を使用する必要がある可能性がある他の候補製品または配信システムに関連することができる。
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私たちの最終候補製品はまた効率的で効率的に働くために特定のレシピが必要かもしれない。このような処方は他の人たちが持っている知的財産権によってカバーされるかもしれない。私たちは入手できないかもしれませんが、私たちの業務運営に必要または重要な任意の関連第三者知的財産権が必要だと思います。
さらに、我々の候補製品は、効率的かつ効率的に動作するために特定の配合物を必要とする可能性があり、これらの権利は他の第三者によって保持されている可能性がある。私たちは、私たちが決定した第三者から許可成分、使用方法、プロセス、または他の第三者知的財産権を開発、取得、または取得することができないかもしれません。第三者知的財産権の許可·買収は競争分野であり、他の一部の企業も魅力的であると考えられる第三者知的財産権許可または買収戦略をとっている可能性がある。これらの会社の規模、現金資源、そしてより強い臨床開発と商業化能力のため、それらは私たちより競争優位を持っているかもしれない。
例えば，我々は以前学術機関と協力しており，これらの機関との書面合意に基づいて我々の臨床前研究や開発を加速し続けている可能性がある。一般に、これらの機関は、交渉によって、機関が協力において取得した任意の技術的権利のライセンスを取得することができるオプションを提供する。知的財産権のこのような最初の交渉権にかかわらず、私たちは指定された時間範囲内で、またはそれが受け入れられる条項の下で許可を交渉することができないかもしれない。もし私たちがそれができなければ、その機関は知的財産権を他の側に提供するかもしれないし、私たちの計画を実行し続けることを阻止するかもしれない。
しかも、私たちを競争相手と思っている会社は私たちに権利を譲渡したり許可したりしたくないかもしれない。私たちはまた私たちの投資が適切な見返りを得るための条項の許可や第三者知的財産権を得ることができないかもしれない。もし私たちが第三者知的財産権を成功的に得ることができなければ、私たちの業務、財務状況、成長の見通しは影響を受けるかもしれない。
我々は特許権と我々の候補製品の地位に依存し，承認されれば，生物製品価格競争や革新法(BPCIA)に基づいて独占経営する資格のある生物製品とする予定である。Synlogicがこれらの手法の組合せから排他性を獲得または保持できなければ，Synlogicは我々の市場で効率的に競合できない可能性がある.
私たちは、特許、商業秘密保護、および秘密保護協定の組み合わせによって、私たちの技術および候補製品に関連する知的財産権を保護するか、または依存します。私たちの成功は、私たちと私たちの許可者がアメリカと他の国/地域で私たちの独自技術と製品について規制排他性を獲得し、特許および他の知的財産権保護の能力を維持することに大きくかかっている。
私たちは、私たちの候補製品に関連する特許出願をアメリカと海外に提出することで、私たちの独自の地位を保護しようとしています。これらの候補製品は私たちの業務に非常に重要です。この過程は高価で時間がかかり、私たちはすべての必要または望ましい特許出願を合理的なコストまたはタイムリーに提出して起訴することができないかもしれない。我々は，特許保護を得るのが遅くなるまで，我々の研究開発成果で特許を申請できることを確認できない可能性もある.
バイオテクノロジーと製薬会社の特許地位は通常高度に不確定であり、複雑な法律と事実問題に関連しており、その法律原則はまだ解決されていない。私たちが所有しているまたは許可されている特許出願は、発行された特許を生成できない可能性があり、その声明は、米国または他の国/地域における候補製品をカバーしている。私たちの特許および特許出願に関連するすべての潜在的に関連する既存技術が発見されたことは保証されず、これは、特許を無効にするか、または係属中の特許出願から特許が発行されることを阻止する可能性がある。特許が確実に発行されても、これらの特許が私たちの候補製品をカバーしていても、第三者はその有効性、実行可能性、または範囲に疑問を提起する可能性があり、これは、そのような特許が縮小され、実行不可能または無効であることを発見する可能性がある。また、それらが挑戦されていなくても、私たちの特許や特許出願は、私たちの知的財産権を十分に保護できず、私たちの候補製品に排他性を提供したり、他の人が私たちの声明を中心に設計することを阻止したりすることができない可能性がある。これらの結果のいずれも、第三者の競争を阻止する能力を弱める可能性があり、第三者競争は私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは、私たちの候補製品の様々な側面に関連して、独立して、または私たちの許可者または協力者と共に複数の特許出願を提出した。私たちは、どのような特許が発行されるか(あれば)、任意のそのような特許の広さ、または発行された任意の特許が無効であることが発見されるか、強制的に実行できないか、または第三者の脅威にさらされるかどうかを保証することはできない。これらの特許または特許発行後に私たちが所有または許可してくれた任意の他の特許への成功反対は、私たちが開発する可能性のある任意の候補製品が商業化に成功するために必要な権利を奪う可能性がある。また、規制承認に遅延が生じた場合、特許保護の下で候補製品を販売する期間が短縮される可能性があります。
私たちが私たちの規制努力と知的財産権から私たちの候補製品に対する排他性の効果的な保護を得ることができなくても、特許保護、データ独占性、または薬物排他性を含む、私たちの候補製品は排他的に保護されると信じています。この排他性は、生物類似製品が米国で承認されることを阻止し、期限は、それが主張する類似性製品が初めて承認された日から12年となる。しかし生物製品の価格競争と革新法は
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2009年、“特許保護·平価医療法案”第7章、副題A、111-148号、124 Stat.119号、第7001-02節は2010年3月23日に法律に署名し、米国連邦法典第42編262節(“BPCIA”)に編入され、生体模倣薬のための複雑で複雑な特許紛争解決メカニズムを作成し、米国で私たちの候補製品を発売することを阻止するか、あるいはこのような製品の発表を大幅に遅らせる可能性がある。現在の生物模倣薬訴訟はBPCIAのある要求に関連し、これはBPCIAのある用語をどのように解釈するかの不確定性をもたらし、これは生物製品革新者と生物類似者に不確定性をもたらした。生物類似申請者に必要なBPCIAメカニズムは、特許侵害訴訟が私たちの活動を混乱させ、費用を増加させ、管理層の注意をそらすというより大きなリスクをもたらす可能性がある。もし私たちの候補製品の生物類似バージョンがアメリカで承認されれば、私たちの業務に負の影響を与えるかもしれません。
私たちは私たちの候補製品に十分な特許期間保護を提供していないかもしれません。それによって、私たちの業務を効果的に保護します。
特許には限られた期限がある。アメリカでは、特許の法定失効期間は一般的に申請後20年だ。様々な延期がある可能性があるにもかかわらず、特許の有効期限とその提供される保護は限られている。私たちの候補製品をカバーする特許を取得しても、候補製品の特許有効期限が満了すると、私たちは競争に開放的になるかもしれない。また，米国で発表された場合，どの特許期間も出願人または米国特許商標局による特定の遅延に応じて調整することができる。
米国の“ハッジ·ワックスマン法案”および欧州補充保護証明書によると、特許期間の延長は、私たちの候補製品の特許またはデータ独占期間の延長に使用することができる。私たちは特許期間の延長を求めることができるかもしれません。私たちは何の保証も提供することができません。このような特許期限を延長することができます。獲得すれば、どのくらい延長されますか。したがって、私たちは規制機関の承認後の長い間、私たちの候補製品の独占経営権を維持することができないかもしれません(もしあれば)、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しにマイナスの影響を与えます。もし私たちが私たちの候補製品を保護するために十分な特許条項や規制排他性がなければ、私たちの業務と運営結果は悪影響を受けるだろう。
米国特許法の変化は、特許の全体的な価値を低下させ、製品を保護する能力を弱める可能性があり、最近の特許改革立法は、私たちの特許出願をめぐる起訴や、私たちが発行した特許の実行または保護の不確実性とコストを増加させる可能性がある。
他のバイオテクノロジー会社と同じように、私たちの成功は特許に大きく依存する。生物技術業界で特許を獲得し、実施することは技術上の複雑性と法律上の複雑性にも関連するため、コストが高く、時間がかかり、内在的な不確定性を持っている。また、米国は最近、広範囲な特許改革立法を公布し、実施している。米国最高裁判所の最近の判決は、特定の場合に入手可能な特許保護範囲を縮小し、特定の場合における特許所有者の権利を弱体化させた。我々の将来の特許取得能力に関する不確実性の増加に加えて，このようなイベントの結合は，いったん特許を取得する価値に関する不確実性をもたらしている.米国議会、連邦裁判所、および米国特許商標局の決定によると、特許を管理する法律および法規は予測不可能な方法で変化する可能性があり、それにより、私たちが新しい特許を獲得したり、既存の特許および将来獲得可能な特許を実施する能力を弱める可能性がある。
もし私たちが私たちの候補製品や未来の候補製品のために有効な独占権を維持できなければ、私たちは私たちが提案した市場で効果的に競争することができないかもしれない。
特許提供の保護に加えて、私たちは、特許を出願できない、または特許を出願しないことを選択した独自の技術を保護するために、商業秘密保護および秘密保護協定に依存する。私たちはまた特許が強制的に施行されにくいプロセスを利用する。さらに、我々の製品の他の要素および私たちの候補製品発見および開発過程の多くの要素は、特許がカバーされていないノウハウ、情報、または技術に関するものである。商業秘密は保護するのが難しいかもしれない。私たちは、従業員、コンサルタント、協力者、コンサルタント、独立請負業者、または他の第三者と秘密保護協定を締結することによって、私たちのノウハウおよびプロセスを保護することを求めています。私たちはまた、私たちの場所と私たちの情報技術システムの物理的および電子的安全を維持することを含む、私たちのデータと商業秘密の完全性とセキュリティを保護するために努力している。私たちはこのような個人、組織、そしてシステムに自信がありますが、合意や安全措置は違反される可能性があり、私たちはどんな違反にも対応する十分な救済措置がないかもしれません。また，競争相手は我々のビジネス秘密を他の方法で取得したり，基本的に同じ情報や技術を独立して開発したりする可能性がある.また、一部の国の法律の専有権に対する保護の程度や方式は米国の法律とは異なる。したがって、私たちはアメリカでも海外でも、私たちの知的財産権を保護して守ることで大きな問題に直面するかもしれない。もし私たちが第三者に私たちの知的財産権を不正に開示することを阻止できない場合、あるいは第三者が私たちの知的財産権を流用することを阻止できなければ、私たちの市場で競争優位性を確立したり、維持することができないかもしれません。これは私たちの業務や経営業績に実質的な悪影響を及ぼすかもしれません, 財務状況を把握しています
私たちのすべての従業員とコンサルタントが彼らの発明を私たちに譲渡することを望んでいますが、私たちのすべての従業員、コンサルタント、協力者、コンサルタント、独立請負業者、および私たちのノウハウ、情報、または技術にアクセスできる第三者は、秘密協定を締結するために、このようなすべての合意が正式に実行されているか、または私たちのビジネス秘密や他の機密ノウハウが漏洩しないこと、または競争相手が他の方法で私たちのビジネス秘密や独立開発と実質的に同じ情報および技術を獲得しないことを保証することはできません。
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私たちのビジネス秘密を流用または不正に開示することは、私たちの競争的地位を損なう可能性があり、私たちの業務、財務状況、または運営結果に大きな悪影響を及ぼす可能性があります。また，我々のビジネス秘密を守るための手順が不十分であると考えられれば，第三者による商業秘密の流用に対抗する十分な追跡権がない可能性がある.
知的財産権侵害に対する第三者のクレームは、私たちの開発と商業化努力を阻害または延期する可能性がある。
私たちのビジネス成功は、私たちの候補製品を開発、製造、マーケティング、販売し、第三者特許権を侵害することなく、当社の独自技術を使用する能力にある程度依存します。合成バイオテクノロジー分野には，第三者米国と非米国が発行した特許や係属中の出願が多く存在する。第三者が所有している米国や外国特許および出願中の特許は，我々が開発している候補製品と類似した治療用途を有していることが知られている。私たちは現在このような特許と特許出願を監視している。私たちは将来的にアメリカと外国特許庁で訴訟を起こし、これらの特許と特許出願の有効性に疑問を提起するかもしれない。さらに、または代替として、そのような1つまたは複数の特許および特許出願によってカバーされる技術的権利を交渉する許可を求めるかどうかを考慮することができる。もし任意の特許または特許出願が私たちの候補製品や技術をカバーしている場合、私たちは計画通りに私たちの候補製品を自由に製造または販売することができないかもしれません。そのような許可がなければ、私たちは商業的に合理的な条項で許可を得ることができないかもしれません。
私たちはまた関連する第三者特許や出願を決定できない可能性がある。例えば、2000年11月29日までに提出された出願と、その日以降に提出された出願とは、特許発行前に米国国外で提出されない出願は秘密にされている。さらに、特許検索は、特許間の用語の違い、データベースが不完全であり、特許特許請求の意味を評価することが困難であるため、私たちを含む業界参加者が、特許候補および技術に関連する可能性のあるすべての第三者特許権を決定することは困難である。私たちは、関連する特許または特許出願を識別することができないか、または潜在的利益の係属中の特許出願を識別することができないかもしれないが、そのような特許が我々の技術に関連する可能性のある宣言を誤って予測している。さらに、私たちは、現在または未来の候補製品の製造、販売、または使用が発行された1つまたは複数の特許を侵害することを知らないかもしれないし、または第三者特許が無効であるか、強制的に実行されないか、または私たちの活動によって侵害されていないという結論を誤って導出する可能性がある。さらに、公表された未定特許出願は、我々の技術、私たちの候補製品、または私たちの候補製品の使用をカバーするために、後で修正することができるが、特定の制限によって制限される。
バイオテクノロジーおよび製薬業では、特許侵害訴訟、介入、異議および再審、ライセンス後審査、および米国特許商標局および対応する外国特許庁に提起された同等の訴訟を含む、特許および他の知的財産権に関連する第三者訴訟および他の訴訟が多く存在している。我々が候補製品を開発する分野には，第三者が所有する米国や外国から発行される特許や係属中の特許出願が多く存在する.バイオテクノロジーや製薬業界の拡張や特許の発行に伴い、我々の候補製品が第三者特許権侵害の告発を受けるリスクが高まる可能性がある。
我々にクレームをつけた当事者は、禁止または他の公平な救済を受ける可能性があり、これは、私たちの1つまたは複数の候補製品のさらなる開発と商業化を効果的に阻止することができる。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、当社の業務における従業員資源を大量に移転することになる。もし私たちに対する侵害クレームが成功した場合、私たちは故意に侵害された3倍の損害賠償と弁護士費、特許権使用料の支払い、私たちの侵害製品の再設計、または第三者から1つまたは複数の許可を得ることを含む大量の損害賠償を支払わなければならないかもしれないし、多くの時間とお金の支出が必要かもしれない。
私たちは私たちの業務に重要な特許と特許出願を提出、起訴、維持、弁護、そして実行するために私たちの許可者にある程度依存している。
私たちは通常、私たちの候補製品に関連する特許出願を完全に起訴する権利を求めて獲得していますが、私たちの候補製品の特許出願は私たちの許可者によってコントロールされることがあります。もし私たちの既存または未来のいかなる許可者も、私たちの任意の候補製品をカバーする特許保護を適切かつ広く起訴し、維持できなければ、私たちがこれらの候補製品を開発し、商業化する能力は不利な影響を受ける可能性があり、私たちは競争相手の競争製品の製造、使用、輸入、販売を阻止できないかもしれない。さらに、私たちが今、第三者から許可された特許や特許出願の特許起訴を制御する権利があっても、私たちは、特許起訴を制御する前の訴訟で私たちの許可者が取った行動または行動しない悪影響や損害を受ける可能性があります。
もし私たちが合意の義務を履行できなかった場合、私たちはこれらの合意に従って第三者から知的財産権や他の権利を許可したり、許可者との業務関係が妨害されたりすると、私たちの業務に非常に重要な許可権を失う可能性があります。
私たちは特定の知的財産権ライセンス協定の締約国であり、将来的により多くのライセンス契約を締結することを望んでいます。私たちの既存の合意はいくつかの義務を規定しており、将来のライセンス契約は、私たちが許可側が許可した技術を使用して私たちの製品を販売する収入にマイルストーンと特許使用料を支払うことを含むこれらの義務を規定する可能性もあり、これらの義務は、私たちが商業化を求める可能性のある任意の製品の全体的な収益力に悪影響を及ぼす可能性があります。また、私たちの製品の臨床開発、販売、マーケティングの多くの面でアウトソーシングと第三者に依存する必要があります
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私たちの許可協定に含まれている候補者たち。これらの第三者の遅延または失敗は、第三者許可者とのライセンスプロトコルの継続に悪影響を及ぼす可能性がある。もし私たちがこれらの合意の下で私たちの義務を履行できなかった場合、あるいは私たちが破産に直面した場合、これらの合意は許可されるかもしれません。これは私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれません。
私たちは私たちの特許を保護または強制的に執行するかもしれない特許の訴訟に巻き込まれるかもしれないが、これは高価で、時間がかかり、成功しないかもしれない。
競争相手は私たちの特許や私たちの許可側の特許を侵害するかもしれない。このような侵害または許可されていない使用を停止するために、私たちまたは私たちの許可パートナーのうちの1つは、高価で、時間がかかり、予測不可能な特許を強制的に実行するために、第三者に特許侵害クレームを提出することを要求される可能性がある。さらに、私たちに対する侵害訴訟または宣言的判決訴訟では、裁判所は、私たちの1つまたは複数の特許が無効または強制執行できないと判断するか、または私たちの特許が関連技術をカバーしないことを理由に、他方の関連技術の使用を阻止することを拒否することができる。任意の訴訟または弁護手続きの不利な結果は、私たちの1つまたは複数の特許を無効が宣言されるか、強制的に実行できない、または狭い解釈される危険に直面させる可能性があり、私たちの特許出願を発表できないリスクに直面させる可能性がある。これらのクレームの弁護は、その是非にかかわらず、巨額の訴訟費用がかかり、当社の業務における従業員資源を大量に移転することになる。
もし私たちまたは私たちの許可パートナーのうちの1つが第三者に対して法的訴訟を提起して、私たちの候補製品のうちの1つをカバーする特許を強制的に執行する場合、被告は私たちの候補製品をカバーする特許の無効および/または強制執行ができないと反訴することができる。米国の特許訴訟では、被告が特許の無効および/または強制執行不可能と主張する反訴が一般的であり、第三者は様々な理由に基づいて特許が無効または強制的に実行できないと断言することができる。有効性を疑問視する理由は、新規性の欠如、明確性の欠如、書面記述、明瞭性、または実施できないことを含む、いくつかの法定要求のいずれかを満たしていないと言われているからであるかもしれない。主張を実行できない理由は，特許起訴に関連する者が起訴中に米国特許商標局に関連情報を隠蔽したり，誤った声明をしたりしたためかもしれない.第三者は、訴訟範囲外であっても、米国や他の管轄区域の行政機関に類似したクレームを提起することができる。このようなメカニズムには、再審査、当事者間の審査、付与後審査、および反対または派生手続きのような外国法ドメインの同等の手続きが含まれる。このような訴訟は、私たちの候補製品をカバーして保護しないように、私たちの特許が撤回または修正される可能性がある。法的に無効と実行不可能と断言された後の結果は予測できない。例えば、私たちの特許の有効性について、私たちは、私たち、私たちの特許弁護士、特許審査員が起訴中に知らなかった無効な以前の技術を確認することができない。もし被告が無効、特許不可、および/または実行不可能な法律主張で勝訴した場合、私たちは少なくとも一部、さらにはすべてを失うかもしれない, 私たちの候補製品に対する特許保護。このような特許保護の喪失は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
第三者によって引き起こされるか、または我々によって提起されるか、またはUSPTOによって発表される干渉または派生プログラムは、我々の特許または特許出願または我々の許可者の特許または特許出願に関する発明優先権または正しい発明権を決定するために必要である可能性がある。不利な結果は、現在の特許権を失う可能性があり、関連技術の使用を中止したり、勝利の方向から権利を許可しようと試みることを要求することができます。もし勝利者が商業的に合理的な条件で私たちにライセンスを提供しなければ、私たちの業務は損害を受ける可能性があります。私たちの訴訟、派生、または妨害訴訟の弁護は、私たちの利益に不利な決定を招く可能性があり、成功しても、巨額のコストを招き、私たちの経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性があります。また，臨床試験に必要な資金を調達できない可能性があり，我々の研究計画を継続できず，第三者から必要な技術許可を得ることができず，候補製品の市場進出に役立つ開発パートナー関係も達成できない可能性がある。
さらに、知的財産権訴訟は大量の開示を必要とするため、このような訴訟の間、私たちのいくつかの機密情報は開示によって漏洩される可能性がある。聴聞、動議、または他の一時的手続き、または事態発展の結果を公開することもできる。どんな機密情報の漏洩も私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。もし証券アナリストや投資家がこれらの結果がマイナスだと思っていれば、私たちの普通株の価格に大きな悪影響を及ぼす可能性がある。
私たちは私たちの特許と他の知的財産権発明権のクレームに疑問を受けるかもしれない。
将来的には、私たちは、元従業員、コンサルタント、協力者、コンサルタント、独立請負業者または他の第三者が、発明者または共同発明者として、私たちの特許または他の知的財産権において権益を有するクレーム、または私たちの特許または知的財産権(私たちが許可した特許および知的財産権を含む)の所有権に疑問を提起する他のクレームを受ける可能性がある。したがって、これらの特許に対する私たちの権利は独占的ではない可能性があり、競争相手を含む第三者は、私たちの業務に重要な知的財産権を得ることができるかもしれない。さらに、私たちが許可または譲渡を受けていない共通の所有者は、最終的にその特許家族から発行された特許の在庫または所有権をめぐって請求される可能性があり、これは、既存の許可協定に従って発行された特許を得ることができない可能性がある。また、米国以外の管轄区域では、知的財産権のすべての人が許可に同意または同意しない限り、許可は強制的に実行できない可能性がある。また、コンサルタントや私たちの製品開発に参加した他の人員の義務衝突によって在庫紛争が生じる可能性があります
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候補製品です。訴訟はこのような他の挑戦と私たちの特許リストの疑いに対抗するために必要かもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭損害賠償を支払うことに加えて、貴重な知的財産権、例えば貴重な知的財産権の独占所有権や使用権を失う可能性がある。このような結果は私たちの業務に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
私たちは、私たちの従業員、コンサルタント、協力者、コンサルタント、独立請負業者、または他の第三者が第三者の機密情報を誤って使用または開示するか、または私たちの従業員がその元の雇用主のいわゆる商業機密を誤って使用または開示するという疑惑の影響を受けるかもしれない。
私たちは第三者から機密と固有の情報を受け取った。また、私たちは、以前大学、学術研究機関、他のバイオテクノロジーや製薬会社に雇われていた個人を、私たちの競争相手や潜在的な競争相手を含めて雇用しています。私たちは書面協定を締結し、私たちの従業員、コンサルタント、協力者、コンサルタント、独立請負業者、または他の第三者が私たちのために働く時に他人の独自の情報や知的財産権を使用しないことを保証するために最善を尽くしていますが、私たちは将来、私たちの従業員、コンサルタント、協力者、コンサルタント、独立請負業者、または他の第三者がこれらの第三者の機密情報を意図的にまたは意図的に使用したり、漏洩したりするというクレームを受ける可能性があります。このような疑いに対抗するために訴訟を提起する必要があるかもしれない。もし私たちがこのようなクレームを弁護することができなければ、金銭損害賠償の支払いに加えて、貴重な知的財産権や人員を失う可能性があり、これは私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性がある。私たちがこのようなクレームを弁護することに成功しても、訴訟は巨額のコストを招き、経営陣や他の従業員の注意を分散させる可能性がある。
私たちは世界各地で私たちの知的財産権を保護できないかもしれない。
私たちのアメリカ以外の知的財産権は限られている。世界のすべての国で候補製品の出願、起訴、特許保護の費用は目を引くほど高く、しかもアメリカ以外のいくつかの国の知的財産権は異なる範囲と実力を持っている可能性があり、アメリカほど広くない。また、いくつかの外国の法律は知的財産権の保護の程度はアメリカの連邦や州法律に及ばない。したがって、我々は、米国以外のすべての国/地域で第三者(競争相手を含む)が私たちの発明を実施したり、米国または他の司法管轄区域で私たちの発明を使用して製造された製品を販売または輸入することを阻止することができないかもしれない。競争相手は私たちが特許保護を受けていない司法管轄区域で私たちの技術を使って自分の製品を開発することができ、また、他の侵害製品を私たちが特許保護を持っているが執行権がアメリカに及ばない地域に輸出することもできる。これらの製品は私たちの製品と競争するかもしれませんが、私たちの特許や他の知的財産権は彼らの競争を効果的にまたは阻止するのに十分ではないかもしれません。
多くの会社は外国の管轄区域の知的財産権の保護と保護に重大な問題に直面している。一部の国の法律制度、特にいくつかの発展途上国の法律制度は、特許、商業秘密、および他の知的財産権保護の強制執行、特に生物製薬製品に関する保護を支持しておらず、これは、私たちの特許や他の知的財産権の侵害や流用、または私たちの専有権を侵害する方法で競争製品を販売することを阻止したり、流用したりすることを困難にする可能性がある。外国司法管轄区域で私たちの特許や他の知的財産権の訴訟を強制的に執行することは、成功するかどうかにかかわらず、巨額のコストを招き、私たちの努力と関心を私たちの業務の他の側面に移す可能性がある。さらに、このような訴訟は、私たちの特許を無効と宣言され、強制執行できない、または狭義の解釈できないリスクに直面させ、私たちの特許出願を発行できないリスクに直面させ、第三者が私たちに侵害または流用クレームを引き起こす可能性がある。私たちは私たちが起こしたどんな訴訟でも勝てないかもしれないし、判決された損害賠償や他の救済措置(もしあれば)は商業的な意味がないかもしれない。したがって、私たちが世界各地で私たちの知的財産権を実行する努力は、私たちが開発または許可した知的財産権から顕著なビジネスメリットを得るのに十分ではないかもしれません。
もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は不利な影響を受けるかもしれません。
私たちは私たちの現在のブランドに関連するいくつかの商標のために商標登録を申請した。もし私たちの商標と商号が十分に保護されていなければ、私たちは興味のある市場で知名度を作ることができないかもしれません。私たちの業務は不利な影響を受けるかもしれません。我々の未登録商標または商号は、挑戦、侵害、回避、または汎用商標として発表されるか、または他の商標を侵害していると判断される可能性がある。私たちはこれらの商標や商品名に対する私たちの権利を保護できないかもしれません。私たちは私たちが関心のある市場の潜在的なパートナーや顧客の中で知名度を確立するために必要です。時々、競争相手は私たちと似たような商品名や商標を採用して、ブランド表示を確立する能力を阻害し、市場の混乱を招く可能性があります。さらに、他の登録商標または商標の所有者は、我々の未登録商標または商号の変異体を含む商号または商標侵害クレームを提起することができる。長期的には、私たちが商標や商号を成功的に登録し、私たちの商標や商号に基づいて名称を確立することができなければ、効果的に競争できない可能性があり、私たちの業務は悪影響を受ける可能性があります。私たちは、以下に関連する独自の権利を実行または保護するために努力しています
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商標、商業秘密、ドメイン名、著作権、または他の知的財産権は無効である可能性があり、大量のコストおよび資源移転を招く可能性があり、私たちの財務状況または運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
私たちの第三者への依存に関するリスクは
著者らは、製品調合、研究、臨床前および臨床研究のいくつかの態様を行う第三者に依存し、引き続き依存することが予想されるが、これらの第三者の表現は、締め切り前にこのような処方、研究またはテストを完了できなかったことを含む満足できないかもしれない。
著者らはずっと独立臨床研究者、契約実験室と第三者CROを含む第三者に依存し、計画し、適用された法規要求に基づいて著者らの臨床前研究と臨床試験、及びある製品候補の発見と開発活動を行い、そして著者らが行っている臨床前と臨床プロジェクトのためにデータを監視と管理する。私たちはこれらの方に依存して、私たちの臨床前研究と臨床試験を実行し、そして彼らの活動のいくつかの方面だけを制御する。しかし、私たちは私たちのすべての研究と実験が適用された議定書、法律と法規の要求、そして科学的な基準に従って行われることを確実にする責任があり、私たちはこれらの第三者への依存が私たちの規制責任を免除しないだろう。私たちと私たちの第三者請負業者およびCROは、臨床開発中に私たちのすべての製品に対して適用されるFDA、EMAおよび他の類似した外国規制機関が臨床開発中に私たちのすべての製品に対して実行する法規およびガイドラインである、適用された良好な実験室規範(GLP)および良好な臨床規範(GCP)要件を遵守しなければならない。監督管理機関は定期的な検査を通じてGLP研究を行う実験室、臨床試験スポンサー、主要な研究者、CROと試験地点を通じてこれらのGLPとGCPを実行し、同時にGCPコンプライアンスを審査する。もし私たち、私たちの研究者、または私たちの任意のCROまたは契約実験室が適用されたGLPおよびGCPを遵守できなかった場合(場合によっては)、私たちの臨床前研究および臨床試験で生成されたデータは信頼できないと考えられるかもしれません、FDA, EMAまたは他の同様の外国の規制機関は、私たちの候補治療製品のマーケティング申請を承認する前に、追加の臨床前研究または臨床試験を行うことを要求するかもしれない。特定の規制機関が検査を行った後、この規制機関は、私たちの任意の臨床前研究または臨床試験が適用されるGLPまたはGCP法規に適合していることを確認することを保証することはできません。また，われわれの臨床試験は適用されたcGMP法規に適合した製品を用いて行わなければならない。私たちがこれらの規定を守らないには、私たちが臨床前研究や臨床試験を繰り返す必要があるかもしれません。これは規制承認過程を延期します。
また、これらの実験室、研究者、CROは私たちの従業員ではなく、契約を除いて、私たちの候補製品と臨床試験に投入される資源の数を時間を含めて制御することができません。独立した実験室、調査者、またはCROが私たちの候補製品を開発するのに十分な資源を投入できなかった場合、または彼らの表現が基準に達していない場合、私たちが開発した任意の候補製品の承認および商業化の将来性を延期または影響する可能性がある。また、第三者サービス提供者を使用して、これらの側に独自の情報を開示することを要求することは、これらの情報が流用されるリスクを増加させる可能性がある。
我々の業務目標を実現するために必要な専門知識を専門的にあるいは持っている第三者サービスプロバイダの数は限られている.もし私たちがこれらの第三者実験室、CROまたは臨床研究者との任意の関係が終了した場合、私たちは他の実験室、CROまたは研究者と手配を達成できないかもしれない、あるいはタイムリーまたは商業的に合理的な条項でそうすることができないかもしれない。もし実験室、CRO或いは臨床研究者がその契約の職責或いは義務を成功裏に履行できなかった場合、或いは予想された期限内に完成できなかった場合、もし彼らが交換する必要がある場合、或いは彼らが獲得した臨床データの品質或いは正確性が私たちの臨床前或いは臨床規程、法規の要求或いはその他の原因を遵守できなかったために影響を受け、私たちの臨床前研究或いは臨床試験は延長、延期或いは終了される可能性があり、私たちは監督部門の私たちの候補製品の承認或いは商業化に成功することができないかもしれない。したがって、私たちの運営結果と私たちの候補製品のビジネス見通しが損なわれ、私たちのコストが増加する可能性があり、私たちの収入を創出する能力が延期される可能性がある。
より多くの研究室またはCRO(または調査者)を交換または増加させることは、管理時間および重点を必要とする追加のコストに関連する。さらに、新しい研究室やCROが作業を開始すると、自然な過渡期もある。したがって，遅延が生じ，期待される臨床開発スケジュールを満たす能力に実質的な影響を与える可能性がある。私たちは私たちと契約した実験室とCROの関係を慎重に処理しているにもかかわらず、私たちが未来に似たような挑戦や遅延に遭遇しない保証はなく、これらの遅延や挑戦が私たちの業務、財務状況、運営結果に重大な悪影響を与えないことを保証することはできない。
さらに、臨床研究者は時々私たちの科学顧問または顧問を担当することができ、このようなサービスに関連する現金または持分補償を得ることができる。これらの関係と任意の関連する賠償が知覚的または実際の利益の衝突をもたらす場合、またはFDAは、財務関係が臨床前研究または臨床試験の解釈に影響を及ぼす可能性があると結論した場合、適用される臨床前研究または臨床試験場所で生成されたデータの完全性が問われる可能性があり、臨床前研究または臨床試験自体の効用が脅かされる可能性があり、これはFDAの遅延または拒否を招く可能性がある。そのような遅延または拒否のいずれも、私たちの臨床段階候補製品またはそれが開発される可能性のある任意の未来の治療製品候補製品を商業化することを阻止することができる。
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私たちの後期臨床活動は第三者供給と製造パートナーの薬品供給に依存し、私たちの候補製品の任意の商業供給に対して同様のやり方をとる可能性がある。
著者らは第三者供給と製造パートナーに依存して材料とコンポーネントを提供し、末期臨床試験薬物供給を生産する。私たちはまだどんな商業規模の候補製品も作っていないし、私たちの候補製品のためにそうすることもできないかもしれない。私たちは私たちの製造プロセスの開発と最適化に努力して、このプロセスが安全、有効、有効な治療法を産生することを保証することができません。あるいは私たちの商業需要の数を満たすことができません。
Azzur Clean Roomとその施設のクリーンルーム空間をオンデマンドでレンタルすることで合意しました私たちの臨床試験のためにcGMP材料を製造し調製し、私たちは用途を拡大するためにクリーンルーム空間をリフォームとアップグレードするためにAzzurに支払うことに同意した。もしAzzurが私たちの合意を守らなかったり、彼らが私たちにサービスを提供してくれた重大な不利な事件に遭遇しなければ、私たちの臨床操作を行う能力は影響を受けるだろう。
私たちの研究開発、臨床前と臨床開発薬物と他の材料の供給が制限されないこと、中断され、いくつかの地理的区域或いは品質が満足できるか、或いは受け入れ可能な価格で供給を継続することを保証することはできない。特に、私たちが招聘する可能性のあるどの製品調合メーカーの任意の交換も、合格した交換数が限られている可能性があるので、多くの努力と専門知識を必要とする可能性がある。
合成バイオテクノロジーは複雑で製造が難しい。私たちは生産や技術移転の問題に直面し、私たちの開発や商業化スケジュールが遅延したり、他の方法で私たちの業務に悪影響を与えたりする可能性があります。製造過程の問題は、正常過程との微小な偏差であっても、生産量不足、製品欠陥或いは製造失敗を招き、それによってロット故障、在庫不足と製品リコールを招く可能性がある。
大多数の生物製品と薬物生産の多くのよく見られる要素はまた、原材料不足、原材料故障、成長媒体故障、設備故障、施設汚染、労働力問題、自然災害、公共サービス中断、テロ、または私たちがコントロールできない神の行為を含む生産中断を引き起こす可能性がある。また、私たちの製造プロセスを操作するために必要な経験豊富な専門家を採用し、維持することに問題がある可能性があり、これは、私たちの生産が遅れたり、適用された法規要件を維持することが困難になる可能性があります。
私たちの製造プロセスや施設のどんな問題も、学術研究機関や他の当事者の魅力の低い協力者になる可能性があり、これは、私たちがより多くの魅力的な開発計画を得ることを制限し、私たちの臨床開発やマーケティング計画を遅延させ、私たちの業務を損なう可能性があります。
候補製品の製造過程はFDAと外国規制機関の審査を受けなければならない。サプライヤーとメーカーは、適用される製造要件を満たし、cGMP法規のような規制基準に適合するために、監督機関の要求された厳格な施設とプロセス検証テストを受けなければならない。私たちの任意のサプライヤーまたは製造業者は、このような要求を遵守できないかもしれないし、品質、時間、または他の側面で私たちの義務を履行できない場合、または私たちの部品または他の材料の供給が他の理由で制限または中断される可能性がある。この場合、私たちは、現在能力や資源がない材料を自分で製造したり、その施設で第三者と協力して製造したり、他の第三者と合意したりすることを選択または強要することができますが、合意が全くなければ、合理的な条件でそうすることはできないかもしれません。場合によっては、私たちの候補製品を製造するために必要な技術的スキルまたは技術は、元の製造業者固有または独自である可能性があり、困難に遭遇する可能性があり、またはそのようなスキルまたは技術を他方に譲渡することを禁止する契約制限が存在する可能性があり、実行可能な代替案が存在しない可能性がある。これらの要素は、私たちのこれらの製造業者への依存を増加させ、あるいは他の第三者が私たちの候補製品を生産するために、これらのメーカーからライセンスを取得することを要求するだろう。もし私たちが何らかの理由でメーカーの交換を要求された場合、私たちは新しいメーカーの施設やプログラムが品質基準とすべての適用された法規やガイドラインに適合しているかどうかを確認することを要求され、同様の安全性を確保するために、接続研究や臨床試験の繰り返しが要求される可能性がある, 純粋さと強さ。新メーカーの検証に関する遅延は、タイムリーまたは予算内で候補製品を開発する能力に悪影響を及ぼす可能性があります。
もし私たちが規制部門の任意の候補製品の承認を受けたら、私たちは第三者メーカーに依存するかもしれない。私たちが第三者とすでにまたは将来製造手配を達成した範囲内で、私たちはこれらの第三者に依存して、品質管理と保証に関する要求を含む契約と監督管理の要求に適合する方法でその義務を適時に履行する。もし私たちが候補製品の第三者製造を獲得したり維持したり、商業的に合理的な条項でそうすることができなければ、私たちは候補製品の開発と商業化に成功できないかもしれない。もし私たちまたは第三者が私たちの製造要求を実行できなかった場合、様々な態様で私たちの業務に悪影響を及ぼす可能性があります
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私たちは正常な業務過程で各種契約を締結し、契約の他方を賠償します。もし私たちがこれらの賠償条項に基づいて義務を履行しなければならなければ、私たちの業務、財務状況、運営結果に実質的な悪影響を及ぼすかもしれない。
正常な業務過程で、私たちは定期的に学術、商業、サービス、協力、許可、相談、その他の賠償条項を含む協定を締結します。私たちの学術および他の研究協定については、私たちが許可を得た合意に基づいて製造、使用、販売または実行された製品、プロセスまたはサービスに関するクレーム、および私たちまたは私たちの分が許可された人が合意下の権利を行使することによって生じるクレームを、機関および関係者が補償することが一般的である。私たちの協力協定については、私たちの協力者が製品の生産、使用、または消費によって引き起こされる可能性のある任意の第三者製品責任クレーム、および告発された第三者が任意の特許または他の知的財産権を侵害しているというクレームを補償します。諮問協定については、コンサルタントがそのサービスを誠実に履行したことによるクレームを賠償します。
もし私たちが賠償条項の下での義務が適用された保険範囲を超えた場合、あるいは私たちが保険を拒否された場合、私たちの業務、財務状況、経営結果は悪影響を受ける可能性があります。同様に、私たちが協力者に依存して私たちを賠償し、協力者が保険加入を拒否されたり、賠償義務が適用された保険範囲を超えて、協力者が私たちを賠償する他の資産がなければ、私たちの業務、財務状況、そして経営結果は悪影響を受ける可能性があります。
私たちが協力計画や戦略連合に到達できる限り、私たちはこれらの協力と連合に関するリスクに直面するかもしれない。
バイオテクノロジー会社は協力手配や戦略連盟に依存して候補製品の開発と商業化を達成することがある。もし私たちが協力計画や戦略連合に参加することを選択すれば、これらの手配は私たちの候補製品の開発が私たちの統制されていないようにし、重要な権利を放棄することを要求するか、または他の私たちに不利な条項を要求するかもしれない。
協力計画や戦略連合に依存することは、以下のリスクを含むいくつかのリスクに直面させるだろう
私たちは将来私たちの候補製品と協力しようと試みるかもしれませんが、私たちはそうできないかもしれません。これは開発と商業化計画を変えることにつながるかもしれません。
私たちは、私たちの計画やプラットフォームについて第三者と戦略的協力を確立し、合弁企業を作成したり、許可合意を達成したりすることを試みるかもしれません。これらの計画またはプラットフォームは、私たちの既存の業務を補完または強化すると考えられます。適切な戦略的パートナーを探す上で、私たちは激しい競争に直面する可能性があり、適切な条項を確保する交渉過程は時間がかかり複雑である。私たちは私たちが受け入れられる条項を任意の候補製品と計画のためにこのような戦略的協力関係を作ることができないかもしれない。これは、私たちの候補製品や計画が協力努力の開発の初期段階にあると考えられる可能性があり、私たちの研究開発ルートが不足とみなされる可能性があり、競争や知的財産権の構造が激しすぎたりリスクとみなされたりする可能性があり、および/または第三者は、十分な安全性および有効性を有する可能性があることを含む、私たちの候補製品および計画が十分な商業化の潜在力を持っていると思わない可能性があるからである。
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適切なパートナーを探し、私たちの候補製品の開発および/または商業化の合意を達成する上でのいかなる遅延も、私たちの候補製品の開発または商業化を遅らせる可能性があり、市場に進出してもそれらの競争力を低下させる可能性がある。戦略的パートナーがいなければ、私たちは自費で開発および/または商業化活動を行う必要があるだろう。もし私たちが自ら援助して開発および/または商業化活動に従事することを選択すれば、私たちはより多くの専門知識と追加的な資本を得る必要があるかもしれないが、これらは私たちが受け入れられない条件や根本的には得られないかもしれない。もし私たちがそれができなければ、私たちは私たちの候補製品を開発したり、それらを市場に出すことができないかもしれません。私たちの業務は実質的な悪影響を受けるかもしれません。
私たちの候補製品の商業化に関するリスクは
もし私たちの候補製品がマーケティングおよび商業化のために承認された場合、私たちは自ら販売、マーケティング、流通能力を開発することができないか、または受け入れ可能な条項でこれらの機能を履行するために第三者と合意できなければ、このような未来の製品を商業化することに成功することはできないだろう。
私たちは現在販売、マーケティング、流通能力や経験を持っていない。もし私たちの候補製品がマーケティングおよび商業化を許可された場合、私たちはこのような製品を商業化するために内部販売、マーケティング、および流通能力を発展させる必要があり、これは高価で時間がかかる、または第三者と協力してこれらのサービスを提供するだろう。もし私たちが私たちの製品を直接マーケティングすることを決定すれば、私たちは大量の財務と管理資源を投入して、技術専門長と流通、管理とコンプライアンスをサポートする能力を持つマーケティングと販売チームを発展させる必要があります。もし私たちがこのような能力を持つ第三者に依存して私たちの製品をマーケティングしたり、協力者と共同で製品を普及させることを決定すれば、私たちは第三者とマーケティングおよび流通手配を確立し、維持する必要があり、私たちが受け入れ可能な条項や根本的にこのような計画を達成することができる保証はありません。第三者のマーケティングまたは流通スケジュールを達成する際に、私たちが得た任意の収入は、第三者の努力に依存し、第三者が十分な販売および流通能力を確立するか、または任意の承認された製品に対する市場の受け入れに成功することを保証することはできない。もし私たちが将来マーケティングや商業化を承認された製品を商業化することに成功しなければ、私たち自身も第三者を通じても、私たちの業務、財務状況、運営結果、見通しは不利な影響を受ける可能性がある。
もし私たちの候補製品の市場機会が私たちが思っているより小さいなら、私たちは私たちの収入予想を達成できないかもしれません。候補製品が承認されたと仮定して、私たちの業務は影響を受ける可能性があります。私たちの候補製品市場での患者数は少ないかもしれないので、私たちは患者の識別に成功し、かなりの市場シェアを獲得して、利益と成長を実現することができなければならない。
私たちの目標疾患を有する患者数が少ないことを考慮すると、私たちの合格患者数と価格設定は、私たちの候補製品が対象とする実際の市場とは大きく異なるかもしれない。適応疾患に罹患している人の数と、私たちの候補製品治療から利益を得る可能性があるこれらの疾患患者のサブセットの予測は、私たちの信念と推定に基づいている。これらの推定は科学文献、患者基礎或いは市場研究を含む様々な源から来ており、不正確であることが証明されている可能性がある。また、新しい研究はこれらの疾病の推定発病率或いは流行率を変える可能性がある。患者数は予想より少ないかもしれない。私たちの各候補製品の潜在的にアドレス指定可能な患者集団は限られている可能性があるか、または私たちの候補製品の治療を受け入れられない可能性があり、新しい患者はますます識別または接触が困難になる可能性があり、これは私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性に悪影響を及ぼすだろう。
私たちは激しい競争に直面しており、私たちの競争相手は私たちよりも早く、あるいは製品の発見、開発、商業化に成功しているかもしれない。
新製品の開発と商業化競争は激しい。私たちは世界各地の主要な製薬会社、専門製薬会社、バイオテクノロジー会社、大学、その他の研究機関からの競争に直面しており、将来開発や商業化を求める可能性のある候補製品に関連している。例えば，BioMarin，Inc.，NestléHealth Science S.A.(Codexis，Inc.，Homology Medicines，Inc.，American gene Technologies International Inc.，Generation Bio Co.，Agios PharmPharmticals，Inc.，SOM Biotech SL，Jnana Treeuticsおよび他の発見段階の会社はPKUを治療するための候補製品を開発または開発している.Allena製薬会社，Novomeバイオテクノロジー社，Federation Bio社，Oxdien製薬会社，他社は腸原性高草酸尿症治療の候補製品を開発している。私たちの競争相手は、私たちが現在開発しているまたは開発可能な候補製品よりも効率的またはコストの低い技術および製品の開発、取得、または許可に成功するかもしれません。これは、私たちの候補製品を時代遅れにし、競争力を持たないかもしれません。競争に加えて、私たちの候補製品に照準を合わせたい疾患に対する代替療法に直面しており、Precigen，Inc.のような工学菌を専門に開発している会社もいくつか知られています。また、他にも似たような製品を開発している会社もいくつかあります。第三者支払者は、政府や民間保険会社を含め、模造品の使用を奨励することも可能である。
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もし私たちの競争相手が私たちよりも早くFDAや同様の外国規制機関のその候補製品の上場承認を得たら、私たちの競争相手が市場に入る前に強力な市場地位を確立することができるかもしれません。
私たちと比べて、私たちの多くの競争相手はより高い知名度とより多くの財務、製造、マーケティング、研究と薬物開発資源を持っている。バイオテクノロジーと製薬産業のより多くの合併と買収は、私たちの競争相手により多くの資源を集中させるかもしれない。大手製薬会社は特に臨床前と臨床試験及び薬品監督管理の許可を得る方面で広範な専門知識を持っている。また、学術機関、政府機関、その他の研究を行う公的·民間組織は、潜在的な競争力を有する製品や技術について特許保護を求めることができる。このような組織はまた私たちの競争相手と独占的な協力や許可関係を作ることができる。もし私たちの候補製品が既存の治療方案や将来開発されている新製品と効果的に競争できなければ、私たちの業務、財務状況、運営結果、および将来性を損なうだろう。
私たちの現在または未来の任意の候補製品の商業成功は医師、患者、第三者支払人、および医学界の他の人の市場に対する受け入れの程度に依存するだろう。
FDAや同様の外国規制機関の承認を得ても、私たちの製品の商業成功は、医療提供者、患者、第三者支払者が私たちの候補製品を受け入れてくれるかどうかにある程度依存し、医療上有用で、費用効果が高く、安全である。私たちが市場に発売したどの製品も医師、患者、第三者支払人の市場で受け入れられないかもしれません。私たちのどの製品に対する市場の受け入れ度は多くの要素に依存しますが、これらに限定されません
1つの製品が承認された後に良好な治療効果と安全性を示しても、市場のこの製品に対する受け入れ程度はまだ確定していない。教育医療界や第三者支払者が製品のメリットを知る努力には大量の投資や資源が必要かもしれないし，決して成功しないかもしれない。もし私たちの製品が医師、患者、第三者支払者、および他の医療保健提供者の十分な受容度を得ることができなければ、利益を達成したり維持したりするのに十分な収入を生み出すことができないだろう。
私たちは他の候補製品を決定、許可、発見、開発、または商業化するためのどんな努力でも成功しないかもしれない。
私たちの多くの仕事は既存の候補製品の臨床試験、潜在的な承認、商業化に集中するが、私たちの業務の成功はまた、他の候補製品を識別、許可、発見、開発、または商業化する能力にある程度依存すると予想される。新製品候補製品を決定する研究計画には大量の技術、財政、人的資源が必要である。私たちは最終的に成功しないことが証明された潜在的な計画や製品候補に私たちの努力と資源を集中させるかもしれない。私たちの研究計画や許可は、臨床開発と商業化のための候補製品をもっと作ることができないかもしれません
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上記のいずれかの事件が発生した場合、私たちは、1つ以上の候補製品のための開発作業を放棄することを余儀なくされる可能性があり、または、他の候補製品を識別、許可、発見、開発、または商業化することができない可能性があり、これは、私たちの業務、財務状況、または運営結果に大きな悪影響を与え、運営を停止させる可能性があります。
製品のために十分な精算や保険範囲を得ることができない場合、これらの製品をマーケティングする能力を制限し、収入を創出する能力を低下させる可能性があります。
私たちが承認した製品の定価、保証範囲、精算(ある場合)は、私たちのビジネス努力や他の開発計画を支援するのに十分でなければならず、第三者支払者(政府および個人保険会社を含む)の保証および精算の可用性および十分性は、多くの患者が高価な治療を負担できるようにするために重要である。私たちが承認した製品(ある場合)の販売は、私たちが承認した製品のコスト(ある場合)がどの程度健康維持、管理医療、薬局福祉および同様の医療管理組織または政府支払人および個人支払者によってどの程度支払われるかに大きく依存する。保険や精算を受けることができない場合、あるいは限られた金額だけでは、無料で補助金を提供したり、製品を商業化することに成功しないかもしれません。
また，新たに承認された製品の保険カバー範囲や精算に関する不確実性が大きい。アメリカでは、新薬の保証と精算に関する主な決定は通常医療保険と医療補助サービスセンター(CMS)によって行われ、CMSはHHS内の一つの機関であり、CMSは新薬がMedicareの下で保険と精算を受けるかどうか、及びどの程度精算するかを決定する。個人支払者はCMSが確立した保険精算政策に大きく従う傾向がある。CMSが私たちのような新製品候補者の精算がどのような決定を下すのか、承認されれば、私たちの製品候補者はどのような精算コードを受け取るかもしれないと予測することは難しい。米国では、第三者支払者は薬品の保証と精算に対して統一的な政策を持っていない。そのため、薬品の保証範囲と精算範囲は支払人によって異なる。したがって、保証範囲の決定プロセスは、通常、時間がかかり、高価なプロセスであり、保証範囲および十分な補償が一致するか、または最初に得られることを保証することなく、各支払人にそれぞれ私たちの製品を使用する科学的および臨床的支援を提供する必要がある。また、精算に関する規則や条例は常に変化しており、場合によっては短時間で通知されており、これらの規則や条例が変わる可能性があると考えられる。
第三者支払者は、医薬品およびサービスの課金に挑戦するようになっており、多くの第三者支払者は、同等の模倣薬/生物類似薬またはより安い治療法がある場合に、特定の薬物への保険および精算を拒否する可能性がある。第三者支払者は，我々の候補製品や他の治療法が代替可能であると考え，患者に安い製品のみを精算することを提案する可能性がある。私たちの候補製品が他の利用可能かつ比較可能な製品よりも良い治療効果またはより良い投与利便性を示しても、既存の薬剤の価格は、私たちがその候補製品に対して受け取る費用を制限するかもしれない。これらの支払者は，ある薬品の精算状態を拒否または撤回したり，新製品や既存の上場製品の価格を低すぎるレベルに設定したりして，我々の製品開発投資から適切なリターンを実現できない可能性がある.保険や精算が得られない場合、あるいは限られたレベルに限られていれば、候補製品の商業化に成功できない可能性があり、私たちが開発する可能性のある製品から満足できる財務リターンを得ることができない可能性もあります。
医師の監督下で管理されている製品については、このような薬物が高い価格に関連することが多いため、保険および適切な補償を得ることは特に困難である可能性がある。また，製品自体やその製品を使用した治療やプログラムは単独では精算できない可能性があり，医師の使用に影響を与える可能性がある。例えば、これらの場合、医師は、彼らがどれだけ処方されるか、またはどのような場合に私たちの製品を発行または管理するかを制限することができ、患者はそのような製品を購入することを送達するかもしれない。逆に、これは私たちが製品を商業化することに成功する能力に影響を与え、私たちの収益性、運営結果、財務状況、未来の成功に影響を与えるかもしれない。
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米国以外では、国際業務は一般的に広範な政府価格制御と他の価格制限法規の制約を受けており、ヨーロッパ、カナダ、その他の国のコスト制御措置に対する日々の重視はすでに重視され、製品の定価と使用に圧力を与え続けると考えられる。多くの国では、国家衛生システムの一部として、製品価格は異なる価格制御メカニズムの制約を受けている。他の国は会社が自ら医療製品を価格設定することを許可しているが、会社の利益を監督してコントロールしている。価格制御や定価規制の他の変化は、私たちが製品に受け取ることができる費用を制限するかもしれません(もしあれば)。したがって、アメリカ以外の市場では、私たちの製品を販売する潜在的な収入は、商業的に合理的な収入と利益を生み出すのに十分ではないかもしれない。
また、米国や海外の政府や個人支払者が医療コストの制限や低減に力を入れていることは、新製品の保険範囲や精算レベルが制限されている可能性があるため、私たちの製品に十分な支払いや十分な支払いを提供できない可能性がある。健康維持組織の影響力の増大や，追加的な立法変化を含む管理型医療の傾向が大きくなっているため，製品に関する価格設定圧力に直面することが予想される。全体的には，医療コスト，特に処方薬の下り圧力が増加し続けることが予想される。したがって、私たちの製品が規制部門の承認を得ても、その収益性はもっと難しいかもしれない。
私たちの業務運営や従業員に関するリスク
私たちは高級管理者と肝心な科学者を誘致し、維持することができず、私たちの候補製品或いは任意の未来の候補製品の開発に成功することを阻害し、私たちの臨床試験を行い、そして任意の製品を商業化することができるかもしれない。
私たちの成功部分は私たちが引き続き高い素質の管理、臨床と科学者を吸引、維持と激励する能力にかかっている。私たちの将来の成功は、私たちの上級管理職、特に私たちの総裁とCEO、そして私たちのベテラン科学者と上級管理チームの他のメンバーの貢献に高く依存していると信じています。これらの人のいずれもサービスを失っても、私たちの製品ラインの成功開発、私たちが計画した臨床試験の完成、あるいは私たちが開発した製品の商業化を遅延または阻止する可能性があります。
私たちは合格従業員を誘致し、維持する上で歴史的に重大な困難に直面したことがないにもかかわらず、私たちは将来このような問題に直面するかもしれない。例えば，バイオテクノロジーや製薬分野では，我々の業界に必要なスキルや経験を持つ個人数が限られているため，適格人材に対する競争は非常に激しい。私たちが臨床開発と商業活動を拡大するにつれて、私たちはもっと多くの人員を募集する必要があるだろう。私たちは受け入れ可能な条件で良質な人材を吸引し、維持することができず、甚だしきに至っては人材を誘致と維持することができないかもしれない。
私たちの従業員、独立請負業者、主要な調査者、CRO、コンサルタントと協力者は監督基準と要求を遵守しないこと、およびインサイダー取引を含む不当な行為またはその他の不適切な活動に従事する可能性がある。
私たちは従業員、独立請負業者、コンサルタント、および協力者が詐欺行為や他の不法活動に従事する可能性があるリスクに直面している。このような当事者の不正行為には、意図的、無謀、および/または不注意な行為、または以下の規定に違反する不正活動が含まれる可能性がある：(1)私たちは、真、完全かつ正確な情報を報告することを要求する法律、(2)法規および基準を製造すること、(3)詐欺および乱用および反腐敗法律、または(4)真実、正確な財務情報およびデータを報告することを要求する法律を含む、我々の候補製品に関連する活動を行っている司法管轄区域の規制機関の法規。特に，医療業界の販売，マーケティング，商業手配は，詐欺，偏見，不正行為，リベート，自己取引，その他の濫用行為を防止するための広範な法律法規によって制約されており，これらの法律は国/地域によって大きく異なる可能性がある。これらの法律法規は、広範な価格設定、割引、マーケティングおよび販売促進、販売手数料、顧客インセンティブ計画、および他のビジネス計画を制限または禁止する可能性があります。これらの活動には、臨床試験の過程で得られた情報の不適切な使用も含まれており、これは規制制裁と私たちの名声に深刻な損害を与える可能性がある。従業員および他の第三者の不正行為を常に識別し、阻止することができるわけではなく、このような活動を発見し、防止するための予防措置は、未知または未管理のリスクまたは損失を効果的に制御することができないか、またはそのような法律や法規を遵守できないことによる政府調査または他の行動または訴訟から私たちを保護することができない可能性がある。もし誰かが私たちにこのような行動を取ったら, そして、私たちは私たちの権利を弁護したり、維持することに成功していません。これらの行為は、重大な民事、刑事と行政処罰、損害賠償、罰金、特定の国/地域から排除される可能性のある補助医療計画の参加、契約損害、名声損害、利益および将来の収益の減少、および私たちの業務の削減を含む、私たちの業務に大きな影響を与えるかもしれません。これらは、私たちの業務運営能力と私たちの運営結果に悪影響を及ぼす可能性があります。
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私たちの普通株に関するリスクは
私たちの主要株主と経営陣は私たちのかなりの割合の株を持っていて、株主が承認した事項に大きな統制を加えることができます。
2022年8月4日現在の我々普通株の実益所有権によると、当社の役員と取締役は、5%以上の発行済み普通株の保有者とそのそれぞれの関連会社とともに、実益が私たち普通株の約48.6%を持っています。したがって、これらの株主は、取締役の選挙、合併、または当社のほとんどの資産または任意の他の重大な会社取引を含む、株主の承認を必要とする会社の行動の結果に大きな影響を与える。これらの株主の利益はあなたの利益とは違うかもしれないし、あなたの利益と衝突する可能性もある。例えば、これらの株主は、制御権の変更を延期または阻止することができ、このような制御権変更が私たちの他の株主に利益をもたらすとしても、私たちの株主が会社や私たちの資産を売却する際に普通株のプレミアムを得る機会を奪う可能性があり、私たちの普通株の現行の市場価格に影響を与える可能性がある。投資家は利益衝突が存在または発生する可能性があると考えているため、株式所有権の著しい集中は私たちの普通株の取引価格に悪影響を及ぼす可能性がある。
将来私たちの普通株を売却したり、転換可能または私たちの普通株に交換可能な証券は私たちの株価を押し下げるかもしれません。
もし私たちの既存の株主または私たちのオプションの保有者が公開市場で私たちの普通株を大量に売却するか、または私たちの普通株を大量に売却する意向を示した場合、私たちの普通株の取引価格は低下する可能性がある。このような売却が起こりうるという市場の見方は、私たちの普通株の取引価格を低下させる可能性もある。2022年8月4日までに、私たちは70，229，592株の普通株流通株を持っている。
私たちの四半期の経営業績は大幅に変動する可能性があり、あるいは投資家や証券アナリストの予想を下回る可能性があり、すべての状況は私たちの株価の変動や下落を招く可能性がある。
私たちの経営業績は四半期変動の影響を受けると予想されています。私たちの純損失と他の経営業績は様々な要素の影響を受けます
もし私たちの四半期の経営業績が投資家や証券アナリストの予想を下回れば、私たちの普通株の価格は大幅に低下する可能性がある。また、私たちの経営業績のどの四半期の変動も、会社の株価を大幅に変動させる可能性があります。私たちの財務業績を四半期比較することは必ずしも意味があるわけではなく、私たちの将来の業績としての指標に依存すべきではないと考えられます。
私たちの定款書類やデラウェア州法律の条項は、買収が私たちの株主に有利であっても、経営陣を変更することを困難にする可能性があります。
私たちが改訂して再記載した会社登録証明書、および私たちの改正および再記載された定款の条項は、株主が有利と考えるかもしれない合併、買収、または他の支配権の変化を阻止、延期、または阻止する可能性があり、私たちの株主がその株式から割増取引を得る可能性があることを含む。また、これらの規定は、取締役会の交換や更迭をより困難にし、株主が現在の経営陣を交代または更迭しようとしていることを挫折または阻止する可能性がある。これらの規定には
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また、デラウェア州法律では、デラウェア州上場企業が利害関係のある株主と商業合併を禁止しており、当該商業合併が所定の方法で承認されない限り、当該商業合併が所定の方法で承認されない限り、当該株主は、通常、その関連会社と共に当該会社の15%以上の投票権を有する株を所有しているか、または過去3年以内に当該会社の投票権を有する株を所有している者である。したがって、デラウェア州の法律は会社の統制権の変更を阻止、延期、または阻止する可能性がある。
さらに、私たちが改正して再記載した会社登録証明書は、法的に許容される最大範囲内で、デラウェア州衡平裁判所が、私たちを代表して提起された任意の派生訴訟または訴訟、受託責任違反を主張するいかなる訴訟、デラウェア州会社法またはDGCL、私たちが再記載された会社登録証明書を修正すること、または私たちが改正して再説明した定款に基づいて私たちにクレームを提起した任意の訴訟、または私たちのクレームに対する内部事務原則によって管轄された任意の訴訟であることが規定されている。この排他的裁判所条項は，取引法で規定されている義務や責任を実行するための訴訟には適用されない.しかしながら、証券法第22条に規定されているので、専属裁判所条項に列挙された1つまたは複数のカテゴリの訴訟に適用され、証券法第22条に規定されているので、連邦裁判所および州裁判所は、証券法またはその規則および条例で規定されている任意の義務または責任を執行するために提起されたすべての訴訟に対して同時管轄権を有する。裁判所が証券法下のクレームに対してこのような条項を強制的に執行するかどうかには不確実性があり、我々の株主は連邦証券法とその規則や条例の遵守を放棄したとはみなされない。
このような裁判所条項の選択は、株主が司法裁判所において、私たちまたは私たちの任意の取締役、上級管理者、または他の従業員と紛争することに有利であると考えられるクレームを提出する能力を制限する可能性があり、これは、このようなクレームに関連する訴訟を阻害する可能性がある。代替的に、裁判所が、私たちが再記載した会社登録証明書に含まれる裁判所条項の選択が訴訟において適用されないか、または実行できないことを発見した場合、私たちは、他の司法管轄区域でこのような訴訟を解決することに関連する追加費用を生じる可能性があり、これは、私たちの業務、運営結果、および財務状態を損なう可能性がある。
私たちの規約の条項とデラウェア州法律の他の条項は投資家が将来私たちの普通株に支払う価格を制限するかもしれません。
私たちは予測可能な未来に私たちの普通株に現金配当金を支払わないと予想している；したがって、私たちの普通株の資本増加はあなたが予測可能な未来に唯一の収益源になるだろう。
私たちは普通株の現金配当金を発表したり支払ったりしたことがない。私たちは予測可能な未来に私たちの普通株にどんな現金配当金も支払わないと予想している。私たちは現在、すべての利用可能な資金と未来のどんな収益も残して、私たちの運営に資金を提供するつもりだ。さらに、任意の将来の債務融資スケジュールの条項には、私たちの普通株が発表または支払い可能な配当金の金額を禁止または制限する条項が含まれている可能性がある。したがって、私たちの普通株の資本付加価値は(もしあれば)あなたが予測可能な未来に唯一の収益源になるだろう。
証券や業界アナリストが我々の業務に関する研究を発表しない場合、あるいは不正確または不利な研究を発表しなければ、私たちの株価や取引量は低下する可能性がある。
私たちの普通株の取引市場は、証券や業界アナリストが発表した私たちまたは私たちの業務に関する研究と報告にある程度依存するだろう。私たちの1人以上のアナリストを追跡して私たちの普通株格付けを引き下げたり、私たちの業務に関する不正確または不利な研究報告を発表したりすれば、私たちの株価は下落するかもしれない。また、私たちの経営業績がアナリストの予測に達しなければ、私たちの株価は下落する可能性がある。これらのアナリストのうちの1人以上が私たちへの報告を停止したり、私たちに関する報告書を定期的に発表できなかったりすれば、私たちの普通株に対する需要が減少する可能性があり、これは私たちの株価と取引量を低下させる可能性がある。
会計規則や規制の変化や解釈は、不利な会計費用を招いたり、私たちの報酬政策を変更することを要求したりする可能性があります。
バイオ製薬会社の会計方法と政策は、収入確認、研究開発と関連費用及び株式給与会計を含む政策であり、米国証券取引委員会を含む関連会計当局のさらなる審査、解釈、指導を受ける。会計方法または政策の変更または説明は、本定期報告に含まれる財務諸表を含む、当社の財務諸表を再分類、再陳述、または他の方法で変更または修正する必要がある場合があります。
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項目2.未登録持分販売Y証券と収益の使用。
ない。
プロジェクト3.デフォルトUPON高級証券です。
ない。
プロジェクト4.地雷安全安全に開示する。
適用されません。
項目5.その他情報です。
ない。
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プロジェクト6.eXhibitです。
展示品索引.索引
展示品 番号をつける |
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展示品説明 |
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保存済み これがあった 届ける |
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以下の会社が合併する ここで引用する 表や スケジュール |
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保存する 日取り |
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アメリカ証券取引委員会 ファイル/レジストリ 番号をつける |
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31.1 |
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ルール13 a~14(A)またはルール15 d~14(A)によって要求される首席実行幹事証明書。 |
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31.2 |
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細則13 a~14(A)または細則15 d~14(A)によって要求される一時的首席財務幹事証明。 |
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X |
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32.1* |
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米国法典第18編第63章第13 a-14(B)条又は第15 d-14(B)条及び第1350節に要求された証明(“米国法典”第18編第1350節)。 |
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X |
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32.2* |
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米国法典第18編第63章第13 a-14(B)条又は第15 d-14(B)条及び第1350節に要求された証明(“米国法典”第18編第1350節)。 |
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X |
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101.INS |
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相互接続されたXBRLタグがイントラネットXBRL文書に埋め込まれているので、連結されたXBRLインスタンス文書−インスタンス文書は、相互作用日付ファイルに表示されない。 |
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X |
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101.衛生署署長 |
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イントラネットXBRL分類拡張アーキテクチャ文書 |
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101.CAL |
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インラインXBRL分類拡張計算リンクライブラリ文書 |
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X |
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101.DEF |
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インラインXBRL分類拡張Linkbase文書を定義する |
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X |
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101.LAB |
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XBRL分類拡張ラベルLinkbase文書を連結する |
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101.価格 |
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インラインXBRL分類拡張プレゼンテーションLinkbaseドキュメント |
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104 |
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表紙インタラクションデータファイル(イントラネットXBRL文書に埋め込む) |
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(*)当10-Q表四半期報告書に添付されている添付ファイル32.1および32.2に添付されている証明は、米国証券取引委員会に提出されたものとはみなされず、参照によってSynlogicに組み込まれてはならず、Inc.は、文書に含まれる任意の一般的な会社言語にかかわらず、1933年証券法(改正)または1934年証券取引法(改正)に従って提出された任意の文書に含まれている。
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標札すきま
1934年の証券取引法の要求に基づいて、登録者は正式に正式に許可された署名者がそれを代表して本報告に署名することを手配した。
日付：2022年8月11日
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Synlogic社 |
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差出人： |
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/s/Aoifeブレナン |
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オーエフ·ブレンナン |
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社長と最高経営責任者 |
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(首席行政主任)
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差出人： |
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/s/マイケル·Jensen |
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マイケル·延ソン |
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首席財務官 |
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(首席財務官と首席会計官) |
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