添付ファイル99.1
タザキイン療法会社は2022年第2四半期の財務業績を報告し、会社の最新状況を提供します
TSHA−120治療を受けたGAN患者は自然病歴と比較して感覚神経幅電位(SNAP)の持続的な改善と回復性を示し,SNAPは明確な臨床終点である
TSHA-120商業レベルと臨床試験材料はすべての重要な品質属性に比較可能性があると考えられ、広範な放出分析と次世代シークエンシンググループによる評価を行った
MHRAの積極的なフィードバックは、効力分析行列を含む規制戦略および製造方法をサポートし、2022年末には、FDAのフィードバックを含む追加の規制フィードバックを提供すると予想される
Rett症候群を治療したTSHA−102の臨床前データによると,新生遺伝子ノックアウトのRettマウスの生存率と行動は正常化に近いことが示され,臨床データは2022年末に発表される予定である
東部時間今日午前8時に電話会議を開催してインターネット中継を行います
ダラス2022年8月11日-テッサ遺伝子治療会社(ナスダック:TSHA)は患者を中心とした重要な段階にある遺伝子治療会社であり、brはAAVに基づく遺伝子療法の開発に専念し、商業化し、希と大型患者集団中の単遺伝子中枢神経系(CNS)疾患の治療に用いられ、同社は今日2022年6月30日までの第2四半期の財務業績を発表し、会社の最新状況を提供した
テッサの創始者兼最高経営責任者総裁は、我々はTSHA-120治療後のGAN患者の感覚神経機能の安定と改善を含む巨大軸索神経障害(GAN)の重要な進展を発表することを喜んでおり、これは明確な臨床終点である。また,我々は現在積極的な比較可能性データを有しており,我々のビジネスレベルと臨床試験材料はすべての重要な品質属性において比較可能性を有していることを示している。重要なことは,MHRAからの積極的なフィードバックに加え,TSHA−120のロバストな比較可能性データとこれまでに生成された包括的な臨床データに加え,我々が行っている規制参加をさらに支持していることである。私たち は年末までにFDAのフィードバックを含むより多くの規制フィードバックがあると予想している。Rett症候群では,臨床前マウスモデルにおける最新の新生児データが正常化に近い生存率と行動正常化を示し,励まされた。2022年末までに成人女性Rett症候群の初歩的な1/2期臨床データの報告を期待している
最近の企業のハイライト
TSHA-120による巨大軸索神経障害(GAN):鞘内AAV 9遺伝子投与による稀な遺伝性疾患GANの治療. TSHA-120 はすでにFDAの孤児薬物と稀な小児科疾患の称号とEU委員会の孤児薬物の称号を獲得した
• | TSHA-120-処理自然病歴に基づく未治療患者の早期感覚機能の急速かつ不可逆的な低下と比較して,GaNを有する患者は感覚神経活動電位(SNAP)において持続的な神経生理学的改善を示し,SNAPは明確な臨床終点である |
o | 自然履歴データは,SNAPがゼロになると感覚機能が回復できないことを示している |
o | 自然病歴研究では,全年齢9歳以上の患者でSNAP反応ゼロ を示した |
o | TSHA-120治療後感覚神経機能が安定と改善され、SNAP改善の持続性 |
• | すべての評価可能なサンプルの神経生検病理により、100%の患者に再生神経繊維が存在することが確認されたTSHA-120-処理患者(11例) |
• | TSHA-120商業レベルと臨床試験材料はすべての重要な品質属性に比較可能性があると考えられ、広範な放出分析と次世代シークエンシンググループによる評価を行った |
• | MHRAからの積極的な監督フィードバック支援規制戦略 |
o | MHRA発現機能性臨床データ,眼病理と視力および神経生検データは納得できる。機関brは商業レベルの材料を使用していくつかの患者に投与することを提案することを含む商業製造と放出テスト策略に同意し、これらの材料は2022年9月に発表される。MHRAは,タサがMMF 32をキー臨床終点として検証する提案をサポートしている |
TSHA-102によるRett症候群の治療:AAV 9遺伝子を髄腔内注射する自己相補代替療法であり、Rett症候群の臨床開発に用いられる。TSHA-102は新型miRNA応答型自動調節素子(MiRARE)プラットフォームを用いて遺伝子組換えを調節する細胞を一つずつ基礎です。TSHA-102は 初めてでも唯一のものだRett症候群の臨床開発における遺伝子治療の応用。TSHA-102はすでにFDAの孤児薬物と稀な小児科疾患の称号を獲得し、そしてすでに欧州委員会の孤児薬物の称号を獲得した
• | Rett症候群のTSHA−102の最新陽性臨床前データによると,新生遺伝子ノックアウトRettマウスの生存率と行動正常化は正常化に近く,このモデルはヒト表現型よりも明らかに深刻である |
2022年の節目を予定しています
• | 2022年末までにFDAを含むGANにおけるTSHA−120のさらなる規制更新 |
• | 人間の第一人者2022年末までに、レット症候群患者TSHA-102の1/2の初歩的なデータ |
2022年第2四半期の財務ハイライト
研究·開発(R&D)費用:2022年6月30日までの3カ月間,研究·開発費は2310万ドルであったが,2021年6月30日までの3カ月は3060万ドルであった。750万ドルの減少は主に第三者研究開発が380万ドル減少し、主にプロス毒理学研究と関係があり、研究開発製造コストが320万ドル減少し、従業員の報酬支出が50万ドル減少したためである
一般·行政(G&A)費用:2022年6月30日までの3カ月間,一般·行政費は990万ドルであるのに対し,2021年6月30日までの3カ月は1010万ドルである。約20万ドル減少した要因は,市場研究,求人,会計,患者提唱活動に関する専門費用が110万ドル減少したことである。この部分は90万ドルの増加従業員の給与支出によって相殺された
純損失:2022年6月30日までの3カ月の純損失は3390万ドル、または1株当たり0.84ドルの赤字だったが、2021年6月30日までの3カ月の純損失は4090万ドル、または1株当たり1.09ドルの赤字だった
現金と現金等価物:2022年6月30日現在、会社の現金と現金等価物は6620万ドル。Tayashaは,現在の現金や現金等価物に加え,その既存の定期融資手配を活用して, は2023年第4四半期の運営費に資金を提供するのに十分であると予想している
電話会議とインターネット放送情報
テッサ管理職は、アメリカ東部時間今日午前8:00/アメリカ東部時間午前7:00に電話会議とスライド付きインターネット放送を行い、財務とbrの運営実績を審査し、会社の最新状況を提供します。電話会議のダイヤル番号は877-407-0792(アメリカ/カナダ)または201-689-8263(国際)。すべての発呼者の会議IDは13730848である。ライブ配信と再放送はTayashaのサイト にアクセスすることで視聴可能であり,サイトはhttps://ir.tayshagtex.com/News-Events/Events-Presentationである.インターネット中継のアーカイブ·バージョンは、ウェブサイト上で30日間提供されます
タザ遺伝子療法について
テッサ遺伝子療法(Br)(ナスダック:tsha)は、単遺伝子中枢神経系疾患を根絶する使命を担っている。われわれは治療薬の開発に専念し,われわれの治療法をベンチからベッドサイドに迅速に移行することを目標としている。著者らのチームは遺伝子治療薬物の開発と商業化における成熟経験と世界的なUT西南遺伝子治療計画を結合し、広範なAAV遺伝子治療パイプラインを構築し、稀と大型市場適応に集中した。我々は我々が完全に統合したbrプラットフォームを潜在的な新療法のエンジンとして利用し,患者の生活を著しく改善している。もっと情報を知りたいのですが、www.tayshagTx.comをご覧ください
前向きに陳述する
本プレスリリースには、1995年の“個人証券訴訟改革法”に適合する前向きな陳述が含まれている。予想、信じ、予想、意図、プロジェクト、計画、未来または同様の表現などの語彙は、前向き陳述を識別することを目的としている。展望的表現は、私たちの候補製品(私たちの臨床前候補製品を含む)が、私たちが治療を求める患者の生活の質と病気経過に積極的な影響を与える潜在力;候補製品に対する私たちの研究、開発と規制計画;これらの候補製品はFDAまたは同等の外国規制機関の規制承認の潜在力を得る;承認されれば、これらの候補製品は流通と販売に成功するかどうか、これらの候補製品の潜在的な市場チャンス、私たちの会社の成長計画、私たちの現金滑走路の予測、および私たちの戦略パイプライン優先計画の実施と潜在的な影響に関する表現を含む。前向きな陳述の根拠は
経営陣の現在の予想は,様々なリスクや不確実性の影響を受ける可能性があり,これらのリスクや不確実性は,実際の結果が のような前向き陳述で明示または示唆された結果とは大きく異なる可能性がある。したがって、これらの前向き陳述は未来の業績の保証にはならないので、これらの前向き陳述に過度に依存しないでください。我々の業務に関するリスクは、2021年12月31日までの年間10-K表年次報告と2022年6月30日までの10-Q表四半期報告 を含む米国証券取引委員会(米国証券取引委員会)に提出された文書に詳細に記載されており、いずれも米国証券取引委員会ウェブサイトwww.sec.govで調べることができる。より多くの情報は、私たちが時々アメリカ証券取引委員会に提出する他の文書で提供されるだろう。新冠肺炎の大流行の影響はこのリスクを拡大する可能性がある。これらの展望的声明は、本明細書の発行日からのみ発表され、法的に別の要求がない限り、これらの声明を更新するいかなる義務も負いません
テッサ遺伝子療法会社
簡明総合業務報告書
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
(未監査)
この3か月 6月30日まで |
6か月来た 6月30日まで |
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2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
運営費用: |
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研究開発 |
$ | 23,118 | $ | 30,643 | $ | 60,917 | $ | 54,497 | ||||||||
一般と行政 |
9,867 | 10,129 | 21,336 | 18,365 | ||||||||||||
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総運営費 |
32,985 | 40,772 | 82,253 | 72,862 | ||||||||||||
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運営損失 |
(32,985 | ) | (40,772 | ) | (82,253 | ) | (72,862 | ) | ||||||||
その他の収入(支出): |
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利子収入 |
27 | 40 | 41 | 106 | ||||||||||||
利子支出 |
(912 | ) | (194 | ) | (1,761 | ) | (194 | ) | ||||||||
その他の費用 |
(3 | ) | — | (11 | ) | — | ||||||||||
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その他の費用の合計 |
(888 | ) | (154 | ) | (1,731 | ) | (88 | ) | ||||||||
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純損失 |
$ | (33,873 | ) | $ | (40,926 | ) | $ | (83,984 | ) | $ | (72,950 | ) | ||||
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普通株1株当たりの基本損失と償却後の純損失 |
$ | (0.84 | ) | $ | (1.09 | ) | $ | (2.14 | ) | $ | (1.96 | ) | ||||
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加重平均発行済み普通株式、基本普通株式、希釈後普通株 |
40,142,403 | 37,479,164 | 39,163,996 | 37,237,115 | ||||||||||||
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テッサ遺伝子療法会社
簡明総合貸借対照表データ
(千単位で1株当たりおよび1株当たりのデータは含まれていない)
(未監査)
六月三十日 2022 |
十二月三十一日 2021 |
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資産 |
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流動資産: |
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現金と現金等価物 |
$ | 66,239 | $ | 149,103 | ||||
前払い費用と他の流動資産 |
10,596 | 10,499 | ||||||
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流動資産総額 |
76,835 | 159,602 | ||||||
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制限現金 |
2,637 | 2,637 | ||||||
リース資産を繰延する |
643 | 667 | ||||||
財産·工場·設備·純価値 |
61,011 | 50,610 | ||||||
他の非流動資産 |
1,206 | 440 | ||||||
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総資産 |
$ | 142,332 | $ | 213,956 | ||||
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負債と株主権益 |
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流動負債 |
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売掛金 |
$ | 23,967 | $ | 21,763 | ||||
費用とその他の流動負債を計算しなければならない |
18,986 | 29,983 | ||||||
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流動負債総額 |
42,953 | 51,746 | ||||||
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量体裁断 レンタル責任 |
25,609 | 25,900 | ||||||
定期ローン,純額 |
37,580 | 37,192 | ||||||
他の非流動負債 |
3,480 | 3,735 | ||||||
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総負債 |
109,622 | 118,573 | ||||||
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株主権益 |
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優先株、1株当たり額面0.00001ドル;認可株式10,000,000株、2022年6月30日と2021年12月31日まで発行と流通株 |
— | — | ||||||
普通株、1株当たり額面0.00001ドル;認可株式200,000,000株、2022年6月30日と2021年12月31日までに41,020,086株と38,473,945株をそれぞれ発行·発行します |
1 | — | ||||||
追加実収資本 |
352,342 | 331,032 | ||||||
赤字を累計する |
(319,633 | ) | (235,649 | ) | ||||
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株主権益総額 |
32,710 | 95,383 | ||||||
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総負債と株主権益 |
$ | 142,332 | $ | 213,956 | ||||
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会社の連絡先:
キンバリー·リーD.O
首席企業事務官
テッサ遺伝子療法
メール:klee@tayshagtex.com
メディア連絡先:
キャロライン·ホーリー
運河を呼び起こす
メールボックス:carolyn.hawley@evokegroup.com