目录表
美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
表格：
(马克·奥内尔)
1934年《外汇交易法》
截至本季度末
或
1934年《外汇交易法》
从 到
委员会文件号：
(注册人的确切姓名载于其章程)
（国家或其他管辖区） | (税务局雇主 |
公司或组织) | 识别号码) |
(主要行政办公室地址)(邮政编码)
(
(注册人的电话号码，包括区号)
不适用
(前姓名、前地址和前财政年度，如果自上次报告以来发生变化)
根据该法第12(B)款登记的证券：
每个班级的标题 | 交易代码 | 注册的每个交易所的名称 |
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)提交了1934年《证券交易法》第13节或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。他说：
用复选标记表示注册人是否已在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T法规(本章232.405节)第405条规则要求提交的每个交互数据文件。他说：
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中的“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型数据库加速的文件管理器 | ☐ | 加速的文件管理器 | ☐ | ||
☒ | 规模较小的新闻报道公司 | 新兴市场和成长型公司 |
如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据交易所法案第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。
通过勾选标记检查注册人是否是空壳公司（定义见《交易法》第120亿.2条）。 是的
截至2024年7月31日，已有
目录表
目录
|
| 页面 | ||
|---|---|---|---|---|
第I部分 | 财务信息 | |||
第1项。 | 财务报表(未经审计) | 6 | ||
简明资产负债表 | 6 | |||
简明经营报表和全面亏损 | 7 | |||
股东权益简明报表 | 8 | |||
现金流量表简明表 | 9 | |||
简明财务报表注释 | 10 | |||
第二项。 | 管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 | 19 | ||
第三项。 | 关于市场风险的定量和定性披露 | 29 | ||
第四项。 | 控制和程序 | 29 | ||
第II部 | 其他信息 | 30 | ||
I项目1。 | 法律诉讼 | 30 | ||
项目1A. | 风险因素 | 30 | ||
第二项。 | 未登记的股权证券销售和收益的使用 | 99 | ||
第三项。 | 高级证券违约 | 100 | ||
第四项。 | 煤矿安全信息披露 | 100 | ||
第5项。 | 其他信息 | 100 | ||
第6项。 | 陈列品 | 100 | ||
签名 | 102 |
2
目录表
关于前瞻性陈述的特别说明
这份Form 10-Q季度报告(季度报告)包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。除本季度报告中包含的有关历史事实的陈述外，本季度报告中包含的所有陈述，包括有关我们未来的经营结果和财务状况、业务战略、发展计划、计划中的临床前研究和临床试验、临床试验的未来结果、预期的研发成本、监管战略、成功的时机和可能性，以及未来经营的管理计划和目标的陈述，均为前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过诸如“可能”、“将”、“可能”、“将”、“应该”、“可能”、“预期”、“打算”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“项目”、“可能”、“继续”或这些术语或其他类似术语的否定词来识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于关于以下方面的陈述：
| ● | 安全性和有效性，以及我们的临床前研究和临床试验证明我们的候选产品的安全性和有效性的能力，以及其他积极的结果； |
| ● | 我们有能力利用我们的专利药物发现平台来开发一系列候选产品来解决肌肉疾病； |
| ● | 西伐司汀(EDG-5506)、EDG-7500、我们的EDG-003心脏代谢发现计划的候选产品和我们可能开发的其他候选产品的临床前研究和临床试验的时间、进度和结果，包括关于研究或试验和相关准备工作的开始和完成的时间、研究或试验结果的期限、潜在的注册研究或队列以及我们的研究和开发计划； |
| ● | 国内外监管机构提交和批准的时间、范围和可能性，包括最终审批的时间美国食品和药物管理局(FDA)(FDA)批准或研究新药西伐司汀、EDG-7500、我们的EDG-003心脏代谢发现计划的候选产品和任何其他未来的候选产品； |
| ● | 我们有能力开发和推进我们当前的候选产品和计划，并成功完成临床研究； |
| ● | 我们的制造、商业化、运营和营销能力、与其他业务的关系以及其他业务战略、系统和关系； |
| ● | 如果获得批准，我们与候选产品商业化相关的计划，包括重点地区和销售战略； |
| ● | 需要雇用更多人员，以及我们吸引和留住这些人员的能力； |
| ● | 我们候选产品的市场机会规模，包括我们对患有我们目标疾病的患者数量的估计以及我们对实施新生儿肌肉萎缩症筛查的期望; |
| ● | 我们对批准和使用我们的候选产品与其他药物联合使用的期望; |
| ● | 我们的竞争地位以及与之竞争的候选产品和已有或可能获得的疗法的成功； |
| ● | 我们对临床试验将招募的患者数量的估计; |
| ● | 我们候选产品的有益特征以及潜在的安全性、功效和治疗效果; |
3
目录表
| ● | 我们获得和保持对我们候选产品的监管批准的能力，以及监管申请和批准的时间或可能性，包括我们希望保持Sevemten的孤儿药物指定(ODD)和罕见儿科疾病指定(RPDD)，以及我们希望为我们的其他候选产品寻求特殊名称； |
| ● | 我们有关候选产品进一步开发的计划，包括我们可能追求的其他适应症; |
| ● | 美国、欧洲和其他司法管辖区的现有法规和法规发展； |
| ● | 我们对包括新冠肺炎在内的公共卫生流行病对我们业务影响的预期； |
| ● | 我们对即将到来的美国总统选举的期待； |
| ● | 我们对俄罗斯与乌克兰的战争以及以色列和周边地区的战争和不稳定对我们业务的影响的预期； |
| ● | 我们对美国银行业和金融服务业不稳定的影响以及其他宏观经济趋势的预期； |
| ● | 我们的知识产权地位，包括我们能够建立和维护的知识产权保护范围塞瓦塞姆滕、EDG-7500、我们的EDG-003心脏代谢发现计划的候选产品和我们可能开发的其他候选产品，包括现有专利条款的延长、第三方持有的知识产权的有效性，以及我们不侵犯、挪用或以其他方式侵犯任何第三方知识产权的能力； |
| ● | 我们继续依赖第三方对我们的候选产品进行额外的临床前研究和计划的临床试验，以及为临床前研究和临床试验生产我们的候选产品; |
| ● | 我们与患者倡导团体、关键意见领袖、监管机构、研究社区和付款人的关系； |
| ● | 我们有能力获得并协商任何合作、许可或其他安排的有利条款，这些合作、许可或其他安排可能是开发、制造或商业化我们的候选产品所必需或需要的； |
| ● | 定价和报销 塞瓦塞姆滕、EDG-7500、我们的EDG-003心脏代谢发现计划的候选产品以及我们可能开发的其他候选产品（如果获得批准）; |
| ● | 市场接受率和程度以及临床实用性 塞瓦塞姆滕、EDG-7500、我们的EDG-003心脏代谢发现计划的候选产品以及我们可能开发的其他候选产品; |
| ● | 我们对费用、未来收入、资本需求和额外融资需求的估计，这些需求可能受到包括通货膨胀在内的许多因素的影响; |
| ● | 我们的财务业绩； |
| ● | 我们估计我们现有的现金、现金等价物和有价证券将足以支付我们未来的运营费用和资本支出需求的期间； |
| ● | 法律法规的影响；以及 |
4
目录表
| ● | 我们对2012年Jumpstart Our Business Startups Act下的新兴成长型公司和修订后的1934年证券交易法下的较小报告公司的期望值。 |
这些前瞻性陈述主要基于我们目前对我们的业务、我们经营的行业以及我们认为可能影响我们的业务、财务状况、经营结果和前景的财务趋势的预期和预测，这些前瞻性陈述不是对未来业绩或发展的保证。这些前瞻性陈述仅代表截至本季度报告发布之日的情况，可能会受到“风险因素”一节和本季度报告其他部分所述的一些风险、不确定因素和假设的影响。由于前瞻性陈述固有地受到风险和不确定性的影响，其中一些风险和不确定性是无法预测或量化的，因此您不应依赖这些前瞻性陈述作为对未来事件的预测。我们的前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，实际结果可能与前瞻性陈述中预测的结果大不相同。除非适用法律要求，我们不打算公开更新或修改本文中包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件还是其他原因。
此外，“我们相信”的声明和类似的声明反映了我们对相关主题的信念和意见。这些陈述基于截至本季度报告日期我们掌握的信息，虽然我们认为这些信息构成了此类陈述的合理基础，但此类信息可能是有限或不完整的，我们的陈述不应被解读为表明我们已对所有可能获得的相关信息进行了详尽的调查或审查。这些陈述本质上是不确定的，提醒您不要过度依赖这些陈述。
5
目录表
第一部分--金融信息
项目2.财务报表
EDGEWISE THERAPETICS，Inc.
简明资产负债表
(以千为单位，不包括每股和每股数据)
截至 | 截至 | |||||
6月30日 | 12月31日 | |||||
| 2024 |
| 2023 | |||
资产 | (未经审计) | |||||
流动资产 |
|
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| |||
现金及现金等价物 | $ | |
| $ | | |
有价证券，可供出售 |
| |
| | ||
预付费用和其他资产 |
| |
| | ||
流动资产总额 |
| |
| | ||
财产和设备，净额 |
| |
| | ||
经营性租赁使用权资产 | | | ||||
其他非流动资产 |
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总资产 | $ | | $ | | ||
负债和股东权益 |
|
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流动负债 |
|
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| |||
应付帐款 | $ | | $ | | ||
应计补偿 |
| |
| | ||
应计其他费用 |
| |
| | ||
经营租赁负债，本期部分 | | | ||||
流动负债总额 |
| |
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经营租赁负债，扣除当期部分 | | | ||||
总负债 |
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承诺和或有事项（见注释5） |
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股东权益： |
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优先股，$ | ||||||
普通股，$ |
| |
| | ||
额外实收资本 |
| |
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累计其他综合收益(亏损) | ( | | ||||
累计赤字 |
| ( |
| ( | ||
股东权益总额 |
| |
| | ||
总负债和股东权益 | $ | | $ | | ||
附注是这些简明财务报表的组成部分。
6
目录表
EDGEWISE THERAPETICS，Inc.
简明经营报表和全面亏损
(以千为单位，不包括每股和每股数据)
(未经审计)
截至6月30日的三个月里， | 截至6月30日的六个月里， | |||||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 | |||||
运营费用 |
|
|
|
|
|
| ||||||
研发 | $ | | $ | | $ | |
| $ | | |||
一般和行政 |
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总运营支出 |
| |
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| | ||||
运营亏损 |
| ( |
| ( |
| ( |
| ( | ||||
其他收入 |
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|
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| ||||
利息收入 |
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| |
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| | ||||
其他收入合计 |
| |
| |
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| | ||||
净亏损 | ( | ( | ( | ( | ||||||||
其他全面收益(亏损)： | ||||||||||||
可供出售证券的未实现收益(亏损) | ( | ( | ( | | ||||||||
全面损失总额 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | ||||
每股基本和稀释后净亏损 | $ | ( | $ | ( | $ | ( | $ | ( | ||||
加权平均流通股、基本股和稀释股 |
| |
| |
| |
| | ||||
附注是这些简明财务报表的组成部分。
7
目录表
EDGEWISE THERAPETICS，Inc.
股东权益简明报表
(单位：千，共享数据除外)
(未经审计)
累计 | |||||||||||||||||
普通股 | 其他内容 | 其他综合 | 累计 | ||||||||||||||
| 股份 |
| 量 |
| 实收资本 |
| 损失 |
| 赤字 |
| 总 | ||||||
截至2022年12月31日的余额 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||
股票期权的行使 |
| |
| — |
| | — |
| — |
| | ||||||
基于股票的薪酬 |
| — |
| — |
| | — |
| — |
| | ||||||
其他综合收益 | — |
| — |
| — | |
| — |
| | |||||||
净亏损 | — |
| — |
| — | — |
| ( |
| ( | |||||||
截至2023年3月31日的余额 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||
股票期权的行使和限制性股票的归属 | | — | | — | — | | |||||||||||
员工购股计划下的普通股申购 | | — | | — | — | | |||||||||||
基于股票的薪酬 | — | — | | — | — | | |||||||||||
其他综合损失 | — | — | — | ( | — | ( | |||||||||||
净亏损 | — | — | — | — | ( | ( | |||||||||||
截至2023年6月30日的余额 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||||
累计 | |||||||||||||||||
普通股 | 其他内容 | 其他综合 | 累计 | ||||||||||||||
| 股份 |
| 量 |
| 实收资本 |
| 损失 |
| 赤字 |
| 总 | ||||||
截至2023年12月31日的余额 | | $ | | $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||||
发行普通股，扣除发行成本 | | | | — | — | | |||||||||||
股票期权的行使 |
| |
| — |
| | — |
| — |
| | ||||||
基于股票的薪酬 |
| — |
| — |
| | — |
| — |
| | ||||||
其他综合损失 |
| — |
| — |
| — | ( |
| — |
| ( | ||||||
净亏损 |
| — |
| — |
| — | — |
| ( |
| ( | ||||||
截至2024年3月31日余额 |
| | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | |||||
股票期权的行使和限制性股票的归属 | |
| — |
| | — |
| — |
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员工购股计划下的普通股申购 | |
| — |
| | — |
| — |
| | |||||||
基于股票的薪酬 | — |
| — |
| | — |
| — |
| | |||||||
其他综合损失 | — |
| — |
| — | ( | — | ( | |||||||||
净亏损 | — |
| — |
| — | — |
| ( |
| ( | |||||||
截至2024年6月30日余额 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||||
附注是这些简明财务报表的组成部分。
8
目录表
EDGEWISE THERAPETICS，Inc.
现金流量表简明表
(单位：千)
(未经审计)
截至6月30日的六个月里， | ||||||
| 2024 |
| 2023 | |||
经营活动的现金流 |
| |||||
净亏损 | $ | ( |
| $ | ( | |
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整： |
|
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| |||
折旧 | |
| | |||
基于股票的薪酬 |
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有价证券（折扣）的摊销（增加），净额 | ( | ( | ||||
使用权资产摊销 | | | ||||
资产和负债变动情况： |
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预付费用和其他资产 |
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| ( | ||
应付帐款 |
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| ( | ||
应计补偿 |
| ( |
| ( | ||
应计其他费用和其他负债 |
| ( |
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租赁责任 |
| ( | | |||
用于经营活动的现金净额 |
| ( | ( | |||
投资活动产生的现金流 |
|
| ||||
购买有价证券 |
| ( |
| ( | ||
有价证券的销售 | | | ||||
有价证券的到期日 | | | ||||
购置财产和设备 |
| ( |
| ( | ||
投资活动提供的现金净额(用于) |
| ( |
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融资活动产生的现金流 |
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普通股发行收益，扣除承销折扣、佣金和发行成本 | | — | ||||
股票期权的行使 |
| |
| | ||
支付递延发售费用 | ( | — | ||||
员工购股计划的收益 | | | ||||
融资活动提供的现金净额 |
| |
| | ||
现金和现金等价物净变化 |
| ( |
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期初现金及现金等价物 |
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期末现金及现金等价物 | $ | | $ | | ||
非现金投资和融资活动的补充披露： |
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为换取新经营租赁负债而获得的使用权资产，扣除应收租户改进款 | $ | — | $ | | ||
财产和设备采购计入应付账款和应计其他费用 | $ | | $ | | ||
递延发行成本包括在应付账款和应计其他费用中 | $ | | $ | | ||
附注是这些简明财务报表的组成部分。
9
目录表
EDGEWISE THERAPETICS，Inc.
简明财务报表附注
(未经审计)
注：1.业务描述
业务的组织和描述
EdgeWise治疗公司(该公司)于2017年5月注册为特拉华州的一家公司，总部位于科罗拉多州博尔德。该公司是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现、开发和商业化治疗严重肌肉疾病的创新疗法，这些疾病有大量未得到满足的医疗需求。该公司的主要候选产品sevesemten(EDG-5506)是一种口服小分子药物，旨在解决包括Duchenne肌营养不良症(Duchenne)和Becker肌营养不良症(Becker)在内的营养不良症的根本原因。该公司目前正在研究赛维本的第二阶段试验，该试验正在美国以及欧洲和澳大拉西亚的某些国家和地区进行。此外，该公司还启动了EDG-7500的第二阶段试验，可能用于肥厚型心肌病(HCM)的治疗。该公司正在利用其专利药物发现平台开发一系列针对关键肌肉蛋白和调节剂的精准候选药物产品，以解决一系列严重的肌肉疾病。
风险和不确定性
公司董事会与管理层讨论宏观经济和地缘政治发展，包括通货膨胀、银行和金融服务部门的不稳定、信贷市场收紧、即将到来的美国总统大选、国际冲突、公共卫生大流行、网络安全和制裁，以便公司做好应对新事态发展的准备。 公司董事会和管理层正在密切关注这些事态发展，以及由此对公司财务状况和经营结果产生的经济影响。
流动性与资本资源
该公司的累计赤字为#美元。
2023年6月16日，公司与美国银行证券公司(美银证券)签订了一项销售协议(销售协议)，根据该协议，公司可以发售普通股，销售总收益最高可达$
2024年1月23日，公司完成了承销注册直接发行
2024年5月10日，我们与Leerink Partners LLC签订了一份销售协议（Leerink销售协议），根据该协议，我们可以提供和出售普通股股份，销售收益总额高达美元
10
目录表
该公司获得资金的能力取决于其技术和候选产品的开发成功。该公司不能保证将以可接受的条件获得额外资本(如果有的话)。发行额外的股本或债务证券可能会对公司的股东造成严重稀释。如果公司在短期内无法获得额外资本，或不能以可接受的条款获得，公司可能无法在正常业务过程中实现公司资产的价值或偿还债务，这可能导致公司推迟、大幅减少或停止运营活动以保存现金余额，这可能对公司实现预期业务目标的能力产生重大不利影响。
所附财务报表的编制假设本公司将继续作为一家持续经营的企业，考虑在正常业务过程中变现资产以及清偿负债和承诺。财务报表不反映任何与资产和负债的可回收性和重新分类有关的调整，如果公司无法继续作为持续经营的企业，可能需要进行这些调整。该公司相信，这笔美元
附注：2重要会计政策摘要
陈述的基础
所附财务报表是按照美国公认会计原则(美国公认会计原则)编制的。
细分市场信息
该公司分为
预算的使用
根据美国公认会计原则编制财务报表时，管理层须作出估计和假设，以影响于财务报表日期呈报的资产及负债额、或有资产及负债的披露，以及报告期内呈报的开支金额。实际结果可能与这些估计不同。
现金等价物
本公司将购买时到期日在三个月或以下的所有流动投资视为现金等价物。截至2024年6月30日和2023年12月31日的现金等价物主要由货币市场基金和现金组成。
信用风险的集中度
可能使公司面临严重集中信用风险的金融工具主要包括现金、现金等价物和有价证券。本公司可定期在金融机构维持超过政府保险限额的存款。本公司相信其并无重大信贷风险，因为其存款存放于管理层认为具有高信贷质素的金融机构。本公司自成立以来并未出现任何存款亏损。该公司定期将主要金融机构的多余现金投资于货币市场基金、公司债务证券和商业票据，所有这些都可以通过成熟的市场随时购买和出售。本公司相信，基于其中许多证券具有高信用评级的事实，我们持有这些金融工具所产生的市场风险得到了缓解。
递延发售成本
该公司将与正在进行的股权发行直接相关的某些法律、专业、会计和其他第三方费用作为递延发售成本，直至此类股权发行完成为止。在完成股权发行后，这些成本计入与股权发行相关的资本化金额的减少。如果股票发行被放弃，递延发行成本立即作为
11
目录表
在经营报表中计入营业费用。延期发售成本为$
财产和设备
财产和设备按成本减去累计折旧和摊销列报。财产和设备的折旧是在相关资产的估计使用年限内使用直线法计算的，估计使用年限一般为至
租契
本公司根据会计准则编纂(ASC)主题842对其租赁进行会计处理。租契(ASC 842)。在安排开始时，本公司根据安排中存在的独特事实和情况确定该安排是否为或包含租约。租期超过12个月的租赁在资产负债表上确认为使用权资产以及流动和非流动租赁负债(视情况而定)。本公司已选择不在资产负债表上确认12个月或以下的租约。该公司在评估租赁安排时通常只包括初始租赁期。除非有合理确定本公司会续期，否则续订租约的选择并不包括在本公司的评估内。该公司每季度监测其材料租赁情况。
经营租赁负债及其相应的ROU资产根据预期剩余租赁期内未来租赁付款的现值入账。营运租赁的租赁成本按直线法于租赁期内确认为营运费用。对于租赁预付款或收到的奖励等项目，可能需要对ROU资产进行某些调整。租赁合同中隐含的利率通常不容易确定。因此，本公司使用其递增借款利率，该利率反映了本公司在类似经济环境下以相同货币、类似期限、以抵押方式借款的固定利率。
对于其租赁的所有资产类别，本公司已选择将租赁和非租赁组成部分一起计入现有的标的资产类别。被确定为可变且不是基于指数或费率的成本不包括在租赁负债的计量中。
长期资产减值准备
每当事件或情况显示长期资产的账面价值可能无法完全收回时，本公司便会审核该等资产的减值。减值是根据使用相关资产预期产生的未贴现估计未来现金流量与其账面价值之和进行评估。若确认减值，减值资产的账面价值将降至其公允价值。有几个
所得税
递延所得税是根据财务报表和所得税报告之间的暂时性差异计提的。暂时性差异是指为财务报表目的而报告的资产和负债额与其税基之间的差异。
递延税项资产确认为暂时性差异，可在未来几年的纳税申报表中扣除，并确认为营业亏损和税收抵免结转。如果递延税项资产被视为部分或全部递延税项资产更有可能无法变现，则递延税项资产减值计提估值拨备。从历史上看，本公司没有在其财务报表中确认这些潜在利益，并已为该等递延税项净资产全额预留，因为它认为这些递延税项净资产的全部利益很可能无法实现。递延税项负债确认为暂时性差异，这些差异将在未来几年征税。该公司评估了其税务状况，并确定它已经
12
目录表
金融工具的公允价值
本公司须披露所有按公允价值报告的资产及负债的资料，以便评估在厘定所报告的公允价值时使用的投入。财务会计准则委员会(FASB)ASC主题820，公允价值计量和披露(ASC 820），建立可用输入的层次结构。可观察输入数据是市场参与者根据从独立于公司的来源获得的市场数据为资产或负债定价时使用的输入数据。不可观察的输入数据是反映公司对市场参与者在对资产或负债定价时使用的输入数据的假设的输入数据，并且是根据在情况下可用的最佳信息开发的。公允价值等级仅适用于确定金融工具报告公允价值时使用的估值输入数据，而不是投资信用质量的衡量标准。公允价值层级的三个级别如下：
第1级-相同资产和负债在活跃市场的报价。
第2级--其他重要的可观察到的投入(包括类似资产和负债的报价、利率、信用风险等)。
第三级-重大不可观察的投入(包括公司自己在确定资产和负债公允价值时的假设)。
有价证券，可供出售
所有有价证券均被归类为“可供出售”，并根据市场报价按公允价值列账。该公司认为其可供出售的投资组合可用于目前的业务。因此，该公司将其投资归类为短期有价证券，即使所述到期日可能比当前资产负债表日期晚一年或更长时间。未实现的收益和亏损，扣除任何相关的税收影响，从收益中剔除，计入其他全面收益(亏损)，并在实现之前作为股东权益的一个单独组成部分报告。可供出售证券的利息收入、已实现损益以及被判断为非临时性的价值下降(如果有的话)计入其他收入。卖出证券的成本是基于特定的识别方法。证券的摊销成本根据溢价的摊销和到期折价的增加进行了调整。根据公司的投资政策，管理层投资于货币市场基金、公司债券、商业票据、资产支持证券和政府证券。自成立以来，该公司的现金、现金等价物和有价证券存款没有出现任何已实现的亏损。
下表汇总了该公司在公允价值体系内按级别按公允价值经常性计量的金融资产(以千计)：
截至2024年6月30日 | ||||||||||||||
公允价值。 | 摊销 | 未实现 | 未实现 | 公平竞争市场 | ||||||||||
| 层次结构 |
| 成本基准 |
| --收益 |
| 损失 |
| 价值 | |||||
现金等价物： |
|
|
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|
|
|
|
|
|
| ||||
货币市场基金 |
| 1级 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
可供出售的有价证券： |
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| ||||||
资产支持证券 |
| 2级 |
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| ( |
| | ||||
公司债务证券 |
| 2级 |
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| ( |
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商业票据 |
| 2级 |
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| — |
| ( |
| | ||||
美国政府财政部和机构证券 | 2级 |
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| |
| ( |
| | |||||
超国家和主权政府证券 | 2级 |
| |
| — |
| ( |
| | |||||
金融资产总额 |
|
| $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
13
目录表
截至2023年12月31日 | ||||||||||||||
公允价值 | 摊销 | 未实现 | 未实现 | 公平市场 | ||||||||||
层次结构 |
| 成本基准 |
| --收益 |
| 损失 |
| 价值 | ||||||
现金等价物： |
|
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| ||||
货币市场基金 |
| 1级 | $ | | $ | — | $ | — | $ | | ||||
可供出售的有价证券： |
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| ||||
资产支持证券 |
| 2级 |
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| ( |
| | ||||
公司债务证券 |
| 2级 |
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| |
| ( |
| | ||||
商业票据 | 2级 | | | ( | | |||||||||
美国政府财政部和机构证券 | 2级 | | | ( | | |||||||||
超国家和主权政府证券 |
| 2级 |
| |
| |
| — |
| | ||||
金融资产总额 |
|
| $ | | $ | | $ | ( | $ | | ||||
该公司的货币市场基金被归类为1级，因为它们按市场报价进行估值。对资产支持证券、公司债务证券、商业票据和美国政府国债和机构证券以及超国家和主权政府证券的投资被归类为二级，因为它们是使用不太活跃的市场报价或其他直接或间接可观察到的投入进行估值的。资产支持证券、公司债务证券、商业票据、美国政府国债和机构证券以及超国家和主权政府证券的公允价值是根据在每个报告期从多个来源输入的市场价格得出的。至于商业票据方面，所有证券均具有高信用评级，且距到期日;不足一年，因此，公允价值乃根据购买价格在到期日增加至面值或类似工具的市价报价(如有)而得出。在本报告所述期间，1级、2级或3级之间没有金融资产转移。截至2024年6月30日，剩余合同到期日为美元
本公司定期审查其债务证券组合，以确定是否有任何投资因信用损失或其他潜在的估值问题而受损。对于投资的公允价值低于摊余成本基础的债务证券，本公司已在个人证券水平上评估各种量化因素，包括但不限于投资的性质、信用评级的变化、利率波动、行业分析师报告和减值严重程度。截至2024年6月30日，有价证券的未实现亏损主要是由于利率的变化，包括市场信用利差，而不是由于与特定证券相关的信用风险增加。
综合收益(亏损)
全面收益(亏损)被定义为在一段时间内来自非所有者来源的交易和其他事件和/或情况导致的权益变化。该公司其他全面收益(亏损)的唯一要素是有价证券的未实现净收益(亏损)。
基于股票的薪酬
根据ASC主题718，薪酬--股票薪酬根据估计授予日的公允价值，公司确认发放给员工的所有股票奖励的补偿费用，这是在必要的服务期内以直线方式确认的费用。该公司已选择在发生没收时予以确认。对于限制性股票单位奖励，公允价值以授予之日公司普通股的收盘价为基础。股票期权的公允价值是利用布莱克-斯科尔斯期权定价模型确定的。使用期权定价模型在授予日确定股票奖励的公允价值时，管理层除了公司的普通股估值外，还需要做出某些假设，包括预期波动性、预期期限、无风险利率和预期股息(见附注4)。
研究与开发费用及应计研究与开发费用
用于研究和开发的支出在发生时计入费用。外部成本主要包括对合同研究组织(CRO)、合同开发和制造组织的付款
14
目录表
与公司的发现和临床前活动以及过程开发和临床开发活动相关而购买的样本获取成本和实验室用品。内部成本主要包括与员工相关的成本、设施、折旧和与遵守法规要求相关的成本。将用于未来研究和开发活动的货物和服务的不可退还的预付款在公司收到货物或提供服务期间资本化并记录为费用。
该公司根据与代表其供应、进行和管理临床前研究和临床试验的多个CRO和CDMO的报价和合同，根据其对收到的服务和花费的努力的估计，记录与外部研究和开发服务有关的费用。这些合同的财务条件因合同而异，可能导致付款流量与根据这些合同提供材料或服务的期限不符。在应计服务费时，本公司估计将提供服务的时间段和每段时间需要花费的努力程度。如果实际执行服务的时间或努力程度与估计不同，公司将相应调整应计费用或预付费用的金额。
新兴成长型公司的地位
根据《2012年创业启动法案》(JOBS Act)的定义，本公司是一家“新兴成长型公司”。根据《就业法案》，新兴成长型公司可以利用较长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则，推迟这些会计准则的采用，直到它们适用于私营公司。本公司已选择使用这一延长的过渡期来遵守某些新的或修订的会计准则，这些准则对上市公司和非上市公司具有不同的生效日期，直至(1)不再是新兴成长型公司或(2)明确且不可撤销地选择退出《就业法案》规定的延长过渡期。因此，这些财务报表可能无法与截至上市公司生效日期遵守新的或修订的会计声明的公司进行比较。
尚未采用的会计准则
2023年11月，财务会计准则委员会发布了ASU 2023-07，分部报告(主题280)：改进可报告分部披露更新可报告分部披露要求，主要通过加强有关重大分部费用和用于评估分部表现的信息的披露。此更新自公司2024财年年度报告期开始生效，允许提前采用。公司目前正在评估采用该准则对其财务报表的影响。
2023年12月，财务会计准则委员会发布了ASU 2023-09，所得税(专题740)：所得税披露的改进。预计这一ASU将提高所得税披露的透明度和决策有用性，要求公共企业实体每年披露税率调节中的特定类别、符合量化门槛的调节项目的额外信息，以及有关已支付所得税的某些信息。该ASU从公司2025财年年度报告期开始生效，并允许及早采用。该公司目前正在评估采用这一标准将对其财务报表产生的影响。
附注3优先股和普通股
本公司获授权发行普通股和优先股两类股票。截至2024年6月30日，授权股份总数为
如果公司董事会宣布并在任何可转换优先股股息全部支付后，普通股股东有权获得股息。每股普通股的持有人有权
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目录表
注：4 斯托克赔偿奖
股权激励计划
2021年3月，公司董事会通过，股东批准了公司2021年股权激励计划(2021年计划)，该计划与IPO相关，于2021年3月生效。本公司于通过《2021年计划》后，根据经修订及重述的《2017年度股权激励计划》(《2017年度计划》)，限制未来股权奖励的授予。
《2021年计划》规定向本公司员工及其母公司和子公司的任何员工授予《国税法》第422条所指的激励性股票期权，并向其员工、董事和顾问及其子公司的员工和顾问授予非法定股票期权、限制性股票、限制性股票单位、股票增值权、业绩单位和绩效股票。
股票期权的归属在每个单独的授予协议中说明，这通常是
创始人股票期权
2017年9月19日，公司授予其创始人之一购买选择权
与所有股权计划（包括方正股票期权）相关的股票薪酬费用总额分配如下（以千计）：
截至6月30日的三个月里， | 截至6月30日的六个月里， | |||||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 | |||||
研发 | $ | |
| $ | |
| $ | |
| $ | | |
一般和行政 |
| |
| |
| |
| | ||||
基于股票的薪酬总支出 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
附注5*承付款和或有事项
租赁协议
2022年1月，公司签订租赁协议，租期约为
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目录表
第二津贴项下的100万美元导致经营租赁负债增加，基本租金付款总额增加，总计美元
2023年2月，博尔德租约进行修改，增加占用
根据博尔德租赁和扩展空间（统称为租赁），公司有权选择将租赁延长至
本公司根据预期租赁期的租赁付款现值记录租赁负债和ROU租赁资产，并使用本公司的递增借款利率进行贴现。延长租赁的选择权未被确认为公司租赁负债和ROU租赁资产的一部分，因为此类延期并不合理地确定会发生。截至2024年6月30日，租赁的加权平均剩余租期和加权平均贴现率为年和
截至2024年6月30日，租赁项下的未来最低租赁付款如下（单位：千）：
截至十二月三十一日止的年度： | |||
2024年，剩余 |
| $ | |
2025 | | ||
2026 |
| | |
2027 | | ||
2028 | | ||
此后 | | ||
未贴现的未来最低租赁付款总额 | | ||
减价：折扣 | ( | ||
减去：租户改进应收账款 | ( | ||
租赁总负债 | $ | |
诉讼
因索赔、评估、诉讼、罚款、罚款和其他来源产生的或有损失的负债，在很可能已经发生负债且金额可以合理估计的情况下记录。本公司可能不时卷入在正常业务过程中引起的法律诉讼。本公司于截至2024年6月30日止三个月及六个月期间并无任何重大法律诉讼，目前亦无任何重大法律诉讼待决或受到威胁。
赔偿协议
在正常业务过程中，公司可以就某些事项向供应商、出租人、业务合作伙伴和其他各方提供不同范围和条款的赔偿，包括但不限于因违反此类协议或第三方提出的知识产权侵权索赔而产生的损失。此外，本公司已与董事会成员订立赔偿协议，除其他事项外，将要求本公司就他们作为董事的身份或服务而可能产生的某些责任作出赔偿。根据这些赔偿协议，公司未来可能需要支付的最大潜在金额在许多情况下是无限制的。到目前为止，本公司尚未因该等赔偿而产生任何重大成本。本公司不知道有任何赔偿安排下的索赔，截至2024年6月30日的财务报表中也没有与该等债务相关的任何负债。
17
目录表
附注：每股净亏损6%
每股普通股基本净亏损的计算方法是将净亏损除以当期已发行普通股的加权平均数，不考虑潜在的稀释证券。每股摊薄净亏损的计算方法是将净亏损除以当期已发行普通股和潜在摊薄证券的加权平均数。在计算摊薄每股净亏损时，普通股期权和未归属的限制性股票单位被视为潜在的摊薄证券。本公司的参与证券不承担分担本公司损失的合同义务。因此，净亏损完全归因于普通股股东。由于公司报告了所有期间的净亏损，稀释后的每股普通股净亏损与这些时期的每股普通股基本净亏损相同。
下表列出了每股基本净亏损和摊薄净亏损的计算方法(单位为千，不包括每股和每股数据)：
截至6月30日的三个月里， | 截至6月30日的6个月。 | |||||||||||
| 2024 |
| 2023 | 2024 |
| 2023 | ||||||
分子 | ||||||||||||
净亏损 | $ | ( | $ | ( | $ | ( |
| $ | ( | |||
分母 |
|
|
|
| ||||||||
加权平均流通股，用于计算每股净亏损，基本亏损和摊薄亏损 | | | | | ||||||||
每股基本和稀释后净亏损 | ( | ( | ( | ( | ||||||||
以下潜在稀释性证券的加权平均发行股数不包括在所列期间归属于普通股股东的每股稀释净亏损的计算中，因为将它们包括在内将具有反稀释作用：
截至6月30日的三个月里， | 截至6月30日的6个月。 | |||||||||||
| 2024 |
| 2023 | 2024 |
| 2023 | ||||||
购买普通股的期权 | | | | | ||||||||
未归属的限制性股票单位 | | | | | ||||||||
总 | | | | | ||||||||
注7财产和设备
财产和设备包括以下金额（以千计）：
截至6月30日。 | 截至12月31日， | |||||
| 2024 |
| 2023 | |||
租赁权改进 | $ | | $ | | ||
实验室设备 | | | ||||
计算机和软件 | | | ||||
家具和固定装置 | | | ||||
在建工程 | | | ||||
按成本价计算的财产和设备 | | | ||||
减去：累计折旧 | ( | ( | ||||
财产和设备，净额 | $ | | $ | | ||
折旧费用为$
18
目录表
注8已发生的其他费用
应计其他费用包括以下金额（以千计）：
截至6月30日。 | 截至12月31日， | |||||
| 2024 |
| 2023 | |||
应计研究和开发成本 | $ | | $ | | ||
应计其他 | | | ||||
应计其他费用合计 | $ | | $ | | ||
第二项：管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析
以下对EdgeWare Treateutics，Inc.财务状况和经营结果的讨论应与本季度报告10-Q表(季度报告)中其他地方的财务报表及其相关注释以及我们于2024年2月22日提交给证券交易委员会的10-k表年度报告(年度报告)中包括的经审计财务报表和注释一起阅读。除历史信息外，本讨论和分析还包含涉及风险、不确定性和假设的前瞻性陈述。由于许多因素的影响，包括本季度报告“风险因素”部分列出的那些因素，我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中描述或暗示的结果大不相同。您应该仔细阅读“风险因素”，以了解可能导致实际结果与我们的前瞻性陈述大不相同的因素。另请参阅标题为“关于前瞻性陈述的特别说明”的章节。
概述
自2017年成立以来，我们一直在利用我们在肌肉生理学和小分子药物发现方面的深厚专业知识来推动下一代一流的疗法，以应对各种严重的肌肉疾病。我们正在推进肌肉营养不良和严重心脏病的两个临床阶段计划。Sevasemten(EDG-5506)是一种口服骨骼肌球蛋白抑制剂，用于治疗Becker肌营养不良症的关键阶段试验，以及正在进行的Duchenne肌营养不良症的第二阶段计划。EDG-7500目前处于第二阶段试验，是一种新型的心肌肌节调节剂，用于治疗肥厚型心肌病(HCM)和其他舒张性功能障碍。我们还继续推进我们的临床前流程，包括表征新的心脏代谢靶点。从这个基础和我们对肌肉生理和功能的奉献，我们将打造一家领先的全球生物制药公司，推动进步，改善肌肉疾病患者的生活。
作为一家临床阶段的生物制药公司，我们专注于发现、开发和商业化治疗严重肌肉疾病的创新疗法，这些疾病有大量未得到满足的医疗需求。在我们以肌肉为器官的整体药物发现方法的指导下，我们结合了我们在肌肉生物学和小分子工程方面的基础专业知识，建立了我们专有的、以肌肉为重点的药物发现平台。我们的平台利用定制的高通量和可翻译系统，在整个器官提取物中测量完整的肌肉功能，以识别调节肌肉组织中关键蛋白质的小分子精确药物，最初专注于治疗罕见的神经肌肉和心脏疾病。我们已经开发并表征了一个新型肌节调节剂的文库，该库展示了调节疾病相关肌肉生物学的广泛的药理和药代动力学特性。
自开始运营以来，我们遭受了重大损失。截至2024年6月30日止三个月及六个月，我们的净亏损分别为3,150美元万及6,000美元万，截至2023年6月30日止三个月及六个月的净亏损分别为2,150美元万及4,430美元万，我们预期在可预见的未来将继续招致重大亏损，因我们推动我们的候选产品进行临床前开发及临床试验，并寻求监管机构批准我们的候选产品。我们的净亏损可能会在不同时期有很大波动，这取决于我们计划的研究和开发活动的时机和支出。
19
目录表
截至2024年6月30日，我们的累计赤字为30480美元万。到目前为止，我们主要通过私募可转换优先股和公开发行我们的普通股来为我们的业务提供资金。从开始到2024年6月30日，这些私募已经提供了16070美元的万总收益，首次公开募股、后续公开募股、根据“在市场上发行”计划(自动取款机计划)发行我们的普通股以及承销的注册直接发行产生了60660美元的万净收益。我们相信，我们现有的现金和现金等价物以及51180美元的万有价证券将使我们能够在至少未来12个月内为我们计划的运营费用和资本支出需求提供资金。
宏观经济和地缘政治发展
我们正在关注宏观经济和地缘政治的发展，如通货膨胀、银行和金融服务部门的不稳定、信贷市场收紧、即将到来的美国总统大选、国际冲突、公共卫生流行病、网络安全和制裁，以便公司能够做好准备，在出现新的事态发展时做出反应。
我们运营结果的组成部分
运营费用
研发费用
研究和开发费用主要包括与发现和开发我们的候选产品相关的成本。当发生这些费用时，我们会记录研究和开发费用。这些开支包括：
| ● | 与员工和外部顾问有关的费用，包括工资、奖金、福利和从事研发职能的员工的股票薪酬费用； |
| ● | 与我们的候选产品的临床开发相关的外部费用，包括与第三方的协议，如顾问和合同研究组织(CRO)； |
| ● | 用于我们的临床前研究以及正在进行和计划中的临床试验的外部制造药物产品的成本，包括与顾问和合同开发和制造组织(CDMO)等第三方达成的协议； |
| ● | 与我们候选产品的临床前开发相关的费用，包括外部或外包的专业科学开发服务、咨询研究费用和根据与第三方的赞助研究安排支付的费用； |
| ● | 实验室用品; |
| ● | 设施、折旧和其他费用，包括设施租金和维修的直接费用或分摊费用； |
| ● | 与遵守监管要求相关的费用;以及 |
| ● | 根据第三方许可协议支付的款项。 |
其中大部分费用是为了推进我们的主要候选产品sevasemten以及较小程度的EDG-7500。我们预计需要大量额外支出才能在剩余的临床开发阶段推进这些和其他潜在的发现。这些费用主要包括临床试验管理费用以及临床材料供应的制造成本。
20
目录表
一旦选择了一种先导化合物并启动了临床试验，我们就会逐个项目地跟踪我们的直接研发费用。这些直接成本主要包括外部成本，如支付给外部顾问、CRO、CDMO、临床试验地点和中心实验室的费用，这些费用与我们的发现和临床前活动、过程开发、制造和临床开发活动有关。这些费用是根据使用我们的服务提供商向我们提供的信息对完成特定任务的进度进行的评估或我们对每个报告日期提供的服务水平的估计来确认的。我们按项目划分的直接研发费用还包括可直接归因于特定项目的实验室用品成本，以及根据许可协议产生的任何费用。我们不会将员工相关成本(包括基于股票的薪酬)或设施费用(包括租金、折旧或其他间接成本)分配给特定计划，因为这些成本部署在多个计划中，因此不会单独分类。我们主要使用内部资源进行我们的研究和发现活动，并管理我们的临床前开发、制造和临床开发活动。
临床开发后期的候选产品通常比早期阶段的产品开发成本更高，这主要是因为后期临床试验的规模和持续时间都有所增加。我们目前正在进行四项sevesemten(Canyon、Lynx、Fox和Dune)的第二阶段临床试验，这是Becker(大峡谷)患者的潜在注册或关键队列，以及EDG-7500(Cirrus-HCM)的第二阶段研究。因此，我们预计未来几年我们的研发费用将大幅增加，因为我们通过临床试验和其他候选产品来推进我们的EDG-003心脏代谢发现计划中的产品SEVASEMEN，EDG-7500；继续开发我们的专利药物发现平台；继续发现和开发更多候选产品；以及招聘更多的人员。
我们候选产品的成功开发具有很高的不确定性，我们认为目前不可能准确预测完成我们候选产品开发所需费用的性质、时间和程度。我们也无法预测何时(如果有的话)我们将从我们的候选产品中获得收入来抵消这些费用。我们在当前和未来的临床前和临床开发计划上的支出受到时间和完成成本的许多不确定性的影响。我们候选产品的临床前研究、临床试验和开发的持续时间、成本和时间将取决于各种因素，包括：
| ● | 临床前和临床开发活动的时间和进度； |
| ● | 我们决定从事的临床前和临床项目的数量和范围； |
| ● | 我们有能力维持我们现有的研发计划并建立新的计划； |
| ● | 通过支持IND的研究建立适当的安全概况； |
| ● | 成功的患者登记，以及临床试验的启动和完成； |
| ● | 成功完成临床试验，其安全性、耐受性和疗效特征令FDA或任何类似的外国监管机构满意； |
| ● | 收到适用监管机构的监管批准； |
| ● | 来自适用监管机构的任何上市批准的时间、接收和条款； |
| ● | 我们建立新的许可或协作安排的能力； |
| ● | 我们未来合作者的表现(如果有的话)； |
| ● | 建立商业制造能力或与第三方制造商进行安排； |
| ● | 开发并及时交付足够的药品供应，可用于我们计划的临床试验并在批准后用于商业发布; |
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目录表
| ● | 取得、维护、捍卫和执行专利权利要求和其他知识产权； |
| ● | 对我们的候选产品进行商业销售，如果获得批准，无论是单独还是与其他公司合作；以及 |
| ● | 批准后保持候选产品持续可接受的安全性。 |
任何这些因素的结果的任何变化都可能对成本和时机产生重大影响
与我们的候选产品的开发相关。
一般和行政费用
一般和行政费用主要包括行政、财务、会计、法律和行政职能人员的薪金、相关福利和基于股票的补偿费用。一般和行政费用还包括设施和其他费用，其中包括设施租金和设施维护和保险的直接或分配费用，以及法律、专利、咨询、投资者和公共关系、会计和审计服务的专业费用。
我们预计，随着我们增加员工人数以支持我们项目的持续研发，我们的一般和行政费用在未来将会增加。
利息收入
利息收入主要包括我们的现金、现金等价物和有价证券产生的利息收入。
经营成果
截至2024年6月30日、2024年6月30日和2023年6月30日止三个月的比较
下表总结了截至2024年6月30日、2024年6月30日和2023年6月30日的三个月的运营结果：
截至6月30日的三个月里， | |||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 变化 | ||||
(单位：千) | |||||||||
运营费用： | |||||||||
研发 | $ | 30,680 | $ | 19,559 | $ | 11,121 | |||
一般和行政 |
| 7,427 |
| 5,780 |
| 1,647 | |||
总运营支出 |
| 38,107 |
| 25,339 |
| 12,768 | |||
运营亏损 |
|
|
| ||||||
利息收入 |
| 6,610 |
| 3,870 |
| 2,740 | |||
净亏损 | $ | 31,497 | $ | 21,469 | $ | 10,028 | |||
22
目录表
研发费用
下表汇总了我们的研发费用：
截至6月30日的三个月里， | |||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 变化 | ||||
(单位：千) | |||||||||
外部研发费用： | |||||||||
Sevasemten临床项目 | $ | 12,647 | $ | 7,501 | $ | 5,146 | |||
EDG-7500临床计划 | 5,077 | — | 5,077 | ||||||
发现和临床前 |
| 2,548 |
| 3,984 |
| (1,436) | |||
内部成本，包括相关人员 |
| 10,408 |
| 8,074 |
| 2,334 | |||
研发费用总额 | $ | 30,680 | $ | 19,559 | $ | 11,121 | |||
截至2024年和2023年6月30日止的三个月，研发支出分别为3,070美元万和1,960美元万。万增加了1,110美元，这主要是由于我们的LYNX试验中的临床试验活动增加了，这是因为在2023年的可比时期内，与我们的大峡谷、梅萨和福克斯试验不活跃的站点激活和患者登记以及与我们的大峡谷、梅萨和福克斯试验相关的成本增加了510万。由于2023年第三季度进入临床试验，EDG-7500临床计划费用为510美元万，现单独列于上表。这些费用包括试验成本以及支持当前和未来试验的制造成本，以及截至2024年6月30日的三个月内的非临床成本。内部成本增加了230美元万，主要与员工人数增加导致的人员成本和基于股票的薪酬有关，以支持我们的研发计划的增长。由于EDG-7500的成本，发现和临床前费用减少了140亿美元，现在分开显示，这是2023年期间发现和临床前费用的重要组成部分，以及我们的万-003计划的其他成本。
一般和行政费用
截至2024年和2023年6月30日的三个月，一般和行政费用分别为740美元万和580美元万。增加160亿万的主要原因是，由于员工人数增加和股票薪酬增加，与人事有关的费用增加了110000美元，专业和咨询费用及其他行政费用增加了50000万。
利息收入
截至2024年和2023年6月30日的三个月，利息收入分别为660美元万和390美元万。万增加2.7亿美元，主要是由于截至2024年6月30日的三个月，与截至2023年6月30日的三个月相比，我们的有价证券余额和利率更高。
23
目录表
截至2024年6月30日与2023年6月30日的六个月比较
下表总结了截至2024年6月30日和2023年6月30日止六个月的经营业绩：
截至6月30日的六个月里， | |||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 变化 | ||||
(单位：千) | |||||||||
运营费用： | |||||||||
研发 | $ | 58,374 | $ | 39,435 | $ | 18,939 | |||
一般和行政 |
| 14,486 |
| 11,608 |
| 2,878 | |||
总运营支出 |
| 72,860 |
| 51,043 |
| 21,817 | |||
运营亏损 |
|
|
| ||||||
利息收入 |
| 12,838 |
| 6,736 |
| 6,102 | |||
净亏损 | $ | 60,022 | $ | 44,307 | $ | 15,715 | |||
研发费用
下表汇总了我们的研发费用：
截至6月30日的六个月里， | |||||||||
| 2024 |
| 2023 |
| 变化 | ||||
(单位：千) | |||||||||
外部研发费用： | |||||||||
Sevasemten临床项目 | $ | 24,767 | $ | 14,693 | $ | 10,074 | |||
EDG-7500临床计划 | 9,090 | — | 9,090 | ||||||
发现和临床前 |
| 4,080 |
| 9,435 |
| (5,355) | |||
内部成本，包括相关人员 |
| 20,437 |
| 15,307 |
| 5,130 | |||
研发费用总额 | $ | 58,374 | $ | 39,435 | $ | 18,939 | |||
截至2024年和2023年6月30日止的六个月，研发支出分别为5,840美元万和3,940美元万。1,890美元万的增加主要是由于我们的大峡谷、山猫、梅萨和福克斯试验在2023年的可比时期不活跃，这主要是由于我们的大峡谷、山猫、梅萨和福克斯临床计划费用增加了1,010美元万。由于进入临床试验，EDG-7500临床计划费用为910美元万，现单独列于上表。这些费用包括试验成本以及支持当前和未来试验的制造成本，以及截至2024年6月30日的6个月内的非临床成本。内部成本增加了510万，主要是由于增加了员工人数以支持我们研发计划的增长，导致与工资、福利和员工支出相关的人员成本增加了330美元万，与员工人数增加和整体股价上涨推动期权公允价值增加有关的基于股票的薪酬增加了120美元万，以及与折旧和其他分配成本相关的60美元万。由于现在分开显示的EDG-7500成本，发现和临床前费用减少了540美元万，这是2023年期间发现和临床前费用的重要组成部分，以及我们EDG-003计划的其他成本。
一般和行政费用
截至2024年和2023年6月30日止的六个月，一般和行政支出分别为1,450美元万和1,160美元万。增加290万的主要原因是与人员有关的费用增加了210万，这是因为增加了员工人数和股票薪酬，增加了80万的专业和咨询费用以及其他行政费用。
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目录表
利息收入
截至2024年和2023年6月30日的六个月，利息收入分别为1,280美元万和6，70美元万。万增加610美元，主要是由于截至2024年6月30日的6个月，与截至2023年6月30日的6个月相比，我们有价证券的余额和利率更高。
流动性与资本资源
流动资金来源
自成立以来，我们没有产生任何收入，并因我们的运营而产生了重大的运营亏损和负现金流。到目前为止，我们主要通过私募可转换优先股和公开发行我们的普通股来为我们的业务提供资金。从开始到2024年6月30日，这些私募已经提供了16070美元的万总收益，首次公开募股、后续公开募股、根据“在市场上发行”计划(自动取款机计划)发行我们的普通股以及承销的注册直接发行产生了60660美元的万净收益。截至2024年6月30日，我们拥有51180美元的现金、现金等价物和有价证券万。
现金流
下表汇总了我们在所列每个期间的现金来源和用途：
截至6月30日的六个月里， | ||||||
| 2024 |
| 2023 | |||
(单位：千) | ||||||
用于经营活动的现金净额 | $ | (54,697) | $ | (43,060) | ||
投资活动提供的现金净额(用于) |
| (230,940) |
| 52,484 | ||
融资活动提供的现金净额 |
| 243,025 |
| 390 | ||
现金及现金等价物净(减)增 | $ | (42,612) | $ | 9,814 | ||
经营活动
在截至2024年6月30日的六个月内，经营活动中使用的现金主要是由于我们在6,000美元万期间的净亏损，也受到运营资产和负债变化的影响，净营运资本减少了90美元万。经营活动中使用的现金减少了450美元万，涉及基于股票的薪酬支出1010美元万、溢价摊销和折扣增加、有价证券净额670万、折旧100美元万和使用权资产摊销10万。
在截至2023年6月30日的六个月内，经营活动中使用的现金主要是由我们在4430万期间的净亏损推动的，也受到运营资产和负债变化的影响，这使净营运资本增加了230美元万。经营活动中使用的现金减少了360万，涉及基于股票的薪酬支出780万，溢价摊销和折扣增加，可出售证券净额500万，折旧60美元万和使用权资产摊销10万。
投资活动
在截至2024年6月30日的6个月中，投资活动中使用的现金为23090万，这是由于购买有价证券的36860美元万和购买设备的50万，但有价证券到期日的13640美元和有价证券销售的1.8亿美元万部分抵消了这一数字。
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目录表
在截至2023年6月30日的六个月中，投资活动提供的现金为5,250美元万，这是由于18390美元的有价证券到期和5，10美元的有价证券销售，但部分被购买有价证券的13140美元万和购买设备的5，10美元万所抵消。
融资活动
在截至2024年6月30日的6个月中，融资活动提供的现金为24300万，其中来自自动取款机计划的现金收益为700万，来自承销的注册直接发行的现金收益为24000万，来自行使股票期权时发行普通股的收益为3.5亿万，来自员工股票购买计划的收益为40万，这部分被用于支付承销佣金和发行成本的7.9亿万所抵消。
截至2023年6月30日的六个月内，融资活动提供的现金为40万，这是由于行使股票期权时发行普通股的现金收益52,000美元和员工股票购买计划的30万收益。
资金需求
我们将继续需要大量的额外资金来开发我们的候选产品，并在可预见的未来为运营提供资金。于2024年5月10日，吾等提交了S-3ASR表格的自动货架登记声明，允许吾等进行各种股权及债务发售，并订立了Leerink销售协议，根据该协议，吾等可不时透过Leerink自动柜员机发售及出售普通股，总销售收益高达175,000,000美元。我们预计与我们正在进行的活动相关的费用将会增加，特别是当我们继续开发我们的候选产品并寻求监管部门的批准，并开始将任何批准的产品商业化的时候。我们在开发新产品时会受到所有风险事件的影响，我们可能会遇到意外的费用、困难、并发症、延误和其他可能损害我们业务的未知因素。此外，我们预计继续产生与上市公司运营相关的额外成本。我们的支出也会增加，如果我们：
| ● | 通过临床前和临床开发提升我们的候选产品； |
| ● | 为任何成功完成临床试验的候选产品寻求监管部门的批准； |
| ● | 继续投资于我们的专利药物发现平台； |
| ● | 寻求发现和开发更多的候选产品； |
| ● | 建立销售、营销、医疗事务和分销基础设施，将我们可能获得营销批准并打算单独或联合商业化的任何候选产品商业化； |
| ● | 增聘临床、质控、科研等人员； |
| ● | 扩大我们的运营、财务和管理系统，并增加人员，包括支持我们的临床开发、制造和商业化工作以及我们作为上市公司的运营的人员; |
| ● | 维护、扩大、保护和执行我们的知识产权组合;以及 |
| ● | 收购或授权其他候选产品和技术。 |
除了为可预见的未来的运营提供资金以及下文合同义务和承诺部分披露的金额之外，我们目前没有任何长期重大资本要求。为了完成我们候选产品获得监管机构批准的过程并构建
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目录表
销售、营销和分销基础设施，我们认为这将是我们的候选产品商业化所必需的，如果获得批准，我们将需要大量额外资金。
我们对运营资本需求的预测是基于可能被证明是不正确的假设，我们可能会比预期更快地使用所有可用的资本资源。由于与候选产品的研究、开发和商业化相关的许多风险和不确定性，我们无法估计我们营运资金需求的确切金额和时间。我们未来的拨款需求将视乎多项因素而定，包括：
| ● | 研究和开发我们的候选产品的范围、进度、结果和成本包括： |
| o | 开展临床前研究和临床试验； |
| o | 对我们的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果； |
| o | 我们追求的其他候选产品的数量和特点； |
| o | 对于我们获得上市批准的任何候选产品，未来活动的成本，包括产品销售、医疗事务、市场营销、制造和分销； |
| o | 制造质量一致的产品并获得足够的库存以支持商业推出的成本； |
| o | 如果我们的任何候选产品获得上市批准，从我们产品的商业销售中获得的收入； |
| o | 招聘新员工以支持我们的持续增长的成本和时机； |
| ● | 准备、提交和起诉专利申请、维护和执行我们的知识产权以及为与知识产权有关的索赔辩护的成本； |
| ● | 竞争产品的影响可能会限制我们产品的市场渗透率； |
| ● | 能够以有利的条件建立和维持合作关系，如果有的话； |
| ● | 我们在多大程度上获得或许可其他候选产品和技术； |
| ● | 我们当前或未来的候选产品(如果有)的销售时间、收据和销售金额，或与之相关的里程碑付款或专利使用费； |
| ● | 我们需要实施更多的内部系统和基础设施，包括财务和报告系统； |
| ● | 与上市公司相关的合规和行政成本; |
| ● | 通货膨胀对我们业务运营的影响;以及 |
| ● | 我们收购或投资业务、产品或技术的程度，尽管我们目前没有与任何此类交易相关的承诺或协议。 |
与我们的任何候选产品开发相关的任何这些或其他因素的结果发生变化可能会显着改变与该候选产品开发相关的成本和时间。此外，我们的运营计划未来可能会发生变化，我们可能需要额外资金来满足与此类运营计划相关的运营需求和资本要求。
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目录表
如果我们无法在需要时筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、减少或取消我们的产品开发或未来的商业化努力。我们还可能被要求授予开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。
增发股权证券可能会导致我们的股东股权被稀释。未来的股权或债务融资可能包含对我们或我们的股东不利的条款，包括施加限制我们业务的契约的债务工具，并限制我们产生留置权、发行额外债务、支付股息、回购我们的普通股、进行某些投资或从事合并、合并、许可或资产出售交易的能力。
经营和资本支出要求和合同义务
我们预计，我们现有的现金及现金等价物和有价证券，将足以使我们至少在未来12个月内为计划中的运营费用和资本支出需求提供资金。
截至2024年6月30日，我们的短期现金需求是为我们的运营提供资金，其中主要包括与我们计划相关的研发费用，其次是一般和行政费用。我们在正常业务过程中与CRO、CDMO和其他第三方就临床前研究和测试、临床试验和制造服务签订了合同。这些合同不包含任何最低购买承诺，我们可以在事先通知的情况下取消。取消时应支付的款项仅包括所提供服务的付款和截至取消之日为止发生的费用，包括我们服务提供商的不可取消义务。
截至2024年6月30日，我们的长期现金需求包括我们的租赁义务。2022年1月，我们在科罗拉多州博尔德市签订了一项约18,614平方英尺的办公和实验室空间租赁协议，其中包括不断增加的租金支付和8.2年的租期，外加我们应分担的运营费用。2023年2月，租赁被修改为占用额外的9,624平方英尺的办公空间，在最初的7.3年期间支付的总金额约为150美元万，外加我们应承担的运营费用。截至2024年6月30日，我们的总经营租赁负债余额为500美元万，其中100美元万为流动负债。
关键会计估计
我们的财务报表是根据美国公认的会计原则编制的。在编制我们的财务报表和相关披露时，我们需要作出估计和判断，以影响我们财务报表中报告的资产、负债、成本和费用以及或有资产和负债的披露。我们基于历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在当时情况下合理的各种其他因素进行估计，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值的判断的基础，而这些资产和负债的账面价值并不是从其他来源很容易看出的。我们定期评估我们的估计和假设。我们的实际结果可能与这些估计不同。
我们的关键会计政策在我们于2024年2月22日提交给美国证券交易委员会的Form 10-k年度报告中题为“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析-关键会计估计”的章节以及本季度报告中其他地方的Form 10-Q财务报表的附注中进行了说明。在截至2024年6月30日的三个月和六个月期间，与我们于2024年2月22日提交的Form 10-k年度报告中讨论的估计相比，我们的关键会计估计没有实质性变化。
近期发布的会计公告
我们的季度报告中的财务报表附注2披露了最近发布的可能影响我们的财务状况和经营结果的会计声明的描述。
新兴成长型公司和较小的报告公司地位
JumpStart Our Business Startups Act of 2012(JOBS Act)第107条允许像我们这样的“新兴成长型公司”利用延长的过渡时间来遵守新的或修订的会计准则
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目录表
适用于上市公司的标准。因此，新兴成长型公司可以推迟采用某些会计准则，直到这些准则适用于私营公司。我们选择利用这一延长的过渡期，因此，我们将在私营公司需要采用新的或修订的会计准则的相关日期采用这些准则。
在2024年12月31日之前，我们仍将是一家新兴的成长型公司。
我们目前也是一家“较小的报告公司”，根据截至2024年6月30日非关联公司持有的普通股市值超过70000美元万，我们将从2025年1月1日起过渡到“大型加速申报公司”状态。
第3项：关于市场风险的定量和定性披露
根据交易法第12b-2条的定义，我们是一家较小的报告公司，不需要提供本项目所要求的信息。
项目4.控制和程序
我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了截至2024年6月30日，我们的披露控制和程序(如修订后的1934年证券交易法或交易法第13a-15(E)条所定义)的有效性。基于这一评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至2024年6月30日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下有效，以确保我们根据交易法提交或提交的报告中要求披露的信息：(I)在美国证券交易委员会的规则和表格中指定的时间段内被记录、处理、汇总和报告；以及(Ii)积累并传达给管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时讨论所需的披露。我们认为，无论控制系统的设计和运作如何良好，都不能绝对保证控制系统的目标得以实现，而任何控制措施的评估都不能绝对保证公司内部的所有控制问题和舞弊事件(如果有)都已被发现。
在截至2024年6月30日的三个月和六个月期间，我们对财务报告的内部控制(定义见《交易法》第13a-15(F)条)没有发生重大影响或合理地很可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
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目录表
第二部分--其他资料
项目2.法律诉讼
我们可能会不时涉及各种索偿，以及与我们的业务有关的索偿的法律程序。我们目前不是任何实质性法律程序的一方。诉讼的结果不能肯定地预测，一些诉讼、索赔或法律程序可能会对我们不利，这可能会对我们的财务状况或经营业绩产生重大影响。
项目1A.风险因素
投资我们的普通股涉及很高的风险。在评估我们的业务时，您应该仔细考虑下面描述的风险，以及本季度报告和我们其他公开文件中的其他信息。发生下列任何事件或事态发展都可能损害我们的业务、财务状况、经营结果和增长前景。在这种情况下，我们普通股的市场价格可能会下跌，您可能会损失全部或部分投资。我们目前不知道或我们目前认为无关紧要的其他风险和不确定因素也可能损害我们的业务运营和我们普通股的市场价格。
风险因素摘要
投资我们的普通股涉及很高的风险，因为我们的业务受到许多风险和不确定因素的影响，如下所述。使投资我们普通股股票具有风险的主要因素和不确定因素包括：
| ● | 我们的运营历史有限，我们的一些候选产品还处于早期开发阶段，我们还没有获得商业销售许可的产品。 |
| ● | 到目前为止，我们没有产生任何收入，自成立以来已经发生了重大的净亏损，并预计在可预见的未来将继续出现重大的净亏损。 |
| ● | 如果获得批准，我们创造收入和实现盈利的能力在很大程度上取决于我们实现与我们候选产品的发现、开发和商业化相关的几个目标的能力。 |
| ● | 我们将需要大量额外资本来为我们的运营提供资金。如果我们无法在需要时或在可接受的条件下筹集此类资金，我们可能会被迫推迟、减少和/或取消我们的一个或多个研究和药物开发计划或未来的商业化努力。 |
| ● | 筹集额外资本可能会对我们的股东造成稀释，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利。 |
| ● | 我们在很大程度上依赖于我们的领先候选产品的成功， 塞瓦塞姆滕（EDG-5506）。 |
| ● | 除了……之外塞瓦塞姆滕，我们的前景部分取决于EDG-7500和EDG-003心脏代谢发现计划中的候选产品的开发和商业化，以及在未来计划中发现、开发和商业化候选产品，这些计划可能会失败或遭受延误，从而对其商业可行性产生不利影响。 |
| ● | 临床药物开发涉及一个漫长且昂贵的过程，结果不确定。我们候选产品的临床试验可能无法证明FDA、欧洲药品管理局（EMA）或其他类似外国监管机构满意的安全性和有效性，或者产生积极结果，并且临床前研究和早期临床试验的结果可能无法预测未来的结果。 |
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目录表
| ● | 我们的候选产品单独使用或与其他批准的产品或研究用新药联合使用时，可能会导致严重的不良事件、毒性或其他不良副作用。 |
| ● | 临床前试验和早期临床试验的结果可能不能预测后续临床试验的成功，我们的临床试验结果可能不符合FDA、EMA或其他类似外国监管机构的要求。 |
| ● | 如果我们在临床试验中患者的登记和/或维护方面遇到延迟或困难，我们的监管提交或必要的上市批准可能会被推迟或阻止。 |
| ● | 我们的资源有限，目前正将大部分努力集中在开发塞瓦塞姆滕和EDG-7500用于特定适应症。因此，我们可能无法利用最终可能被证明更有利可图的其他适应症或候选产品。 |
| ● | 我们面临着激烈的竞争，如果我们的竞争对手比我们更快地开发和销售技术或产品，或者比我们开发的产品更有效、更安全或更便宜，我们的商业机会将受到负面影响。 |
| ● | 我们宣布或公布的临床试验的中期、主要和初步数据可能会随着更多患者数据的出现而发生变化，并受到审计和验证程序的影响，这可能会导致最终数据发生重大变化。 |
| ● | 我们开发专利药物发现平台以建立候选产品管道的努力可能不会成功。 |
| ● | 我们可能会发展塞瓦塞姆滕以及可能与其他疗法相结合的其他计划，这将使我们面临额外的风险。 |
| ● | 药品的制造很复杂，我们的第三方生产商在生产中可能会遇到困难。 |
| ● | 更改候选产品的制造或配方的方法可能会导致额外的成本或延误。 |
| ● | 我们的候选产品可能无法在医生、患者、医疗保健付款人和医学界其他商业成功所必需的人中获得足够的市场接受度。 |
| ● | 患有杜兴氏肌萎缩症、贝克氏肌萎缩症和肢体带肌萎缩症的患者人数很少，并且尚未精确确定。 |
| ● | FDA、EMA和其他类似外国监管机构的监管批准过程漫长、耗时且本质上不可预测。 |
| ● | 我们的成功在很大程度上取决于我们吸引和留住高技能高管和员工的能力。 |
| ● | 我们的成功取决于我们保护我们的知识产权和专有技术的能力。 |
| ● | 我们依赖并预计将继续依赖第三方来进行我们的临床试验，但这些第三方的表现可能不会令人满意。 |
| ● | 我们与第三方签订合同生产我们的候选产品。 |
| ● | 我们对第三方的依赖可能要求我们分享我们的商业秘密，这增加了竞争对手发现它们或我们的商业秘密被挪用或披露的可能性。 |
| ● | 如果我们从事未来的收购或战略合作，这可能会增加我们的资本要求，稀释我们的股东，导致我们产生债务或承担或有负债，并使我们面临其他风险。 |
| ● | 我们的运营和财务业绩可能会受到公共卫生流行病（例如COVID-19以及美国和世界其他地区的其他相关疫情）的不利影响。 |
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目录表
与我们的财务状况、额外资本需求和有限的经营历史有关的风险
我们的经营历史有限，我们的一些候选产品还处于早期开发阶段，我们还没有获得商业销售批准的产品，这可能会使您难以评估我们目前的业务以及成功和未来的生存能力。
我们是一家临床阶段的生物制药公司，运营历史有限，您可以根据它来评估我们的业务和前景。我们正在开发治疗罕见神经肌肉疾病的精确药物，这是一项未经证实、高度不确定的任务，涉及很大程度的风险。我们于2017年开始运营，没有任何产品获准商业销售，也没有产生任何收入。2022年7月，我们为我们的主要候选产品启动了四个第二阶段临床试验中的第一个，塞瓦塞姆滕，我们在2024年4月启动了我们的候选产品EDG-7500的第二阶段临床试验。我们还没有启动任何其他候选产品的临床试验，包括我们的EDG-003心脏代谢发现计划的候选产品。自2017年成立以来，我们将几乎所有的重点和财务资源都投入到发现、确定和开发潜在的候选产品上，包括推进我们的开发计划、对我们的候选产品进行临床前研究和启动临床试验、组织和为公司配备人员、业务规划、筹集资金和确保相关的知识产权。
我们还没有证明我们有能力获得市场批准，制造商业规模的产品，或安排第三方代表我们这样做，或进行成功的产品商业化所需的销售和营销活动。因此，与我们拥有更长的运营历史相比，投资者可能更难准确预测我们成功和生存的可能性。
此外，我们可能会遇到不可预见的费用、困难、并发症、延误和其他已知和未知的因素和风险，这些都是临床阶段的生物制药公司在快速发展的领域经常遇到的。我们还可能需要从一家专注于研发的公司转型为一家能够支持商业活动的公司。我们尚未显示出有能力成功克服这些风险和困难，或实现这样的过渡。如果我们不能充分应对这些风险和困难，或成功实现这样的转型，我们的业务将受到影响。
到目前为止，我们没有产生任何收入，自成立以来已经发生了重大的净亏损，并预计在可预见的未来将继续出现重大的净亏损。
我们自成立以来出现了重大的净亏损，到目前为止还没有产生任何收入，主要通过私募我们的可转换优先股和公开发行我们的普通股来为我们的运营提供资金。截至2024年6月30日的三个月和六个月，我们的净亏损分别为3150万美元和6000万美元。截至2024年6月30日，我们累计赤字30480万美元。 我们正在前进塞瓦塞姆滕和EDG-7500正在临床开发中。我们的其他项目，包括EDG-003，正处于临床前发现和研究阶段。因此，我们预计需要几年（如果有的话）才能获得产品商业化并从产品销售中产生收入的批准。即使我们成功获得一个或多个已批准的候选产品的营销批准并商业化，我们预计我们将继续承担大量研发和其他费用，以发现、开发和营销其他潜在产品。
在可预见的未来，我们预计将继续产生巨额费用和不断增加的运营亏损。我们产生的净亏损可能在每个季度之间波动很大，因此我们运营结果的期间比较可能不是我们未来业绩的良好指示，特别是因为我们预计，如果我们的候选产品在临床开发过程中取得进展，我们的费用将会增加，因为临床开发后期阶段的候选产品通常比早期阶段的开发成本更高，这主要是由于后期临床试验的规模和持续时间增加所致。我们未来净亏损的规模将在一定程度上取决于我们未来支出的增长率和我们创造收入的能力。我们之前的亏损和预期的未来亏损已经并将继续对我们的营运资本产生不利影响，
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目录表
我们为候选产品的开发提供资金的能力，以及我们实现和保持盈利能力和股票表现的能力。
如果获得批准，我们创造收入和实现盈利的能力在很大程度上取决于我们实现与我们候选产品的发现、开发和商业化相关的几个目标的能力。
我们的业务完全依赖于候选产品的成功发现、开发、监管批准和商业化。我们没有获准商业销售的产品，预计未来几年不会从产品销售中获得任何收入，如果有的话。我们创造收入和实现盈利的能力在很大程度上取决于我们或任何未来合作伙伴实现以下几个目标的能力：
| ● | 成功和及时地完成临床前和临床开发塞瓦塞姆滕、EDG-7500和我们的EDG-003心脏代谢发现计划的候选产品以及我们未来的其他候选产品和计划； |
| ● | 建立和维护与CRO和临床站点的关系，以促进临床发展塞瓦塞姆滕，EDG-7500，我们的EDG-003心脏代谢发现计划的候选产品和任何其他未来的候选产品和计划； |
| ● | 启动并成功招募患者，并及时完成更多临床试验； |
| ● | 临床试验中可接受的不良事件发生频率和严重程度； |
| ● | FDA或任何类似的外国监管机构对上市审批令人满意的有效性和安全性概况； |
| ● | 对于我们成功完成临床开发的任何候选产品，及时收到适用监管机构的上市批准； |
| ● | 遵守对适用监管机构的任何必要的上市后批准承诺; |
| ● | 为我们的候选产品开发高效且可扩展的制造流程; |
| ● | 与第三方建立和维护在商业上可行的供应和制造关系，如果获得批准，能够提供足够的产品和服务，以支持临床开发和满足市场对我们候选产品的需求； |
| ● | 在获得任何营销批准后成功进行商业启动，包括开发商业基础设施，无论是在内部还是与一个或多个合作者合作； |
| ● | 在我们的候选产品获得上市批准后，继续保持可接受的安全状况； |
| ● | 患者、医学界和第三方付款人对我们的产品候选产品的商业认可； |
| ● | 及时收到适用当局对我们成功获得监管批准的任何候选产品的报销; |
| ● | 履行向适用的监管机构作出的上市后批准承诺； |
| ● | 确定、评估和开发新的候选产品； |
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目录表
| ● | 在美国和国际上获得、维护和扩大专利保护、商业秘密保护和监管排他性； |
| ● | 保护我们在知识产权组合中的权利； |
| ● | 针对第三方侵权索赔（如果有的话）进行辩护; |
| ● | 以有利条件达成任何合作、许可或其他安排，这些合作、许可或其他安排可能是开发、制造或商业化我们的候选产品所必需或需要的； |
| ● | 为我们的产品获得第三方付款人的保险和充分报销，以及患者在没有此类保险和充分报销的情况下支付的意愿; |
| ● | 获得额外资金来开发、可能制造和商业化我们的候选产品; |
| ● | 应对任何相互竞争的疗法以及技术和市场发展； |
| ● | 管理我们可能因COVID-19或其他公共卫生爆发或紧急情况、通货膨胀或其他原因导致的非临床研究或临床试验延迟而产生的成本，包括任何不可预见的成本;以及 |
| ● | 吸引、雇用和留住合格的人员，包括临床、科学、管理和行政人员。 |
我们可能永远不会成功实现我们的目标，即使我们成功了，也可能永远不会产生足够大或足够大的收入来实现盈利。如果我们确实实现了盈利，我们可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。如果我们不能实现并保持盈利，将降低公司的价值，并可能削弱我们维持或进一步研发工作、筹集额外必要资本、发展业务和继续运营的能力。
我们还可能在开发可持续、可重复和可扩展的制造工艺或将该工艺转移给商业合作伙伴方面遇到延误，这可能会阻止我们完成临床试验或及时或有利可图地将我们的候选产品商业化。在实施之前，生产工艺或设施的改变将需要FDA进一步的可比性分析和批准，这可能会推迟我们的临床试验和候选产品的开发，并可能需要更多的临床试验，包括过渡研究，以证明一致和持续的安全性和有效性。
我们将需要大量额外资本来为我们的运营提供资金。如果我们无法在需要时或在可接受的条件下筹集此类资金，我们可能会被迫推迟、减少和/或取消我们的一个或多个研究和药物开发计划或未来的商业化努力。
截至2024年6月30日，我们拥有51180美元的万现金，现金等价物和有价证券。我们预计，我们目前的现金、现金等价物和有价证券将足以为我们目前的运营计划提供至少未来12个月的资金。2024年5月10日，我们在S-3ASR表格上提交了自动搁置登记声明，允许我们承接各种股权和债券发行。此外，我们于2024年5月10日向Leerink Partners LLC提交了一份招股说明书附录，并与Leerink Partners LLC(Leerink销售协议)签订了一项销售协议，根据该协议，我们可以通过“在市场发售”计划(Leerink ATM)不时发售和出售普通股，总销售收入高达175,000,000美元。我们还没有提供或出售任何与Leerink ATM相关的普通股。我们对现有现金、现金等价物和有价证券能够继续为我们的运营提供资金的估计是基于可能被证明是错误的假设，我们可能会比目前预期的更早使用可用的资本资源。不断变化的环境，其中一些可能是我们无法控制的，可能会导致
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目录表
美国消耗资本的速度明显快于我们目前的预期，我们可能需要比计划更早地寻求额外资金。
开发药物产品，包括进行临床前研究和临床试验，是一个非常耗时、昂贵和不确定的过程，需要数年时间才能完成。自成立以来，我们的运营消耗了大量现金，我们预计与我们正在进行的活动相关的费用将增加，特别是在我们进行临床试验并寻求营销批准的情况下，塞瓦塞姆滕，EDG-7500，我们的EDG-003心脏代谢发现计划的候选产品，以及开发我们的专利药物发现平台。即使我们开发的一个或多个候选产品被批准用于商业销售，我们预计也会产生与销售、营销、制造和分销活动相关的巨额成本。如果FDA、EMA或其他监管机构要求我们在目前预期的基础上进行临床试验或临床前研究，我们的费用可能会超出预期。其他意想不到的成本也可能出现。由于我们计划和预期的临床前研究和临床试验的设计和结果高度不确定，我们无法合理估计成功完成我们开发的任何候选产品的开发和商业化所需的实际资源和资金数量。我们不被允许进行营销或促销塞瓦塞姆滕、EDG-7500、我们EDG-003心脏代谢发现计划的候选产品或任何其他候选产品，在我们获得FDA的上市批准之前。我们还预计会产生与上市公司运营相关的成本。我们的现金、现金等价物和有价证券将不足以让我们通过监管部门的批准为我们的任何候选产品提供资金，我们将需要筹集额外的资本来完成我们产品的开发和商业化。因此，我们将需要获得大量额外资金，以继续我们的行动。
我们未来的资本需求将取决于可能的因素，包括但不限于：
| ● | 研究和开发我们的候选产品的范围、进度、结果和成本，包括进行临床前研究和临床试验； |
| ● | 对我们的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果； |
| ● | 我们追求的其他候选产品的数量和特点； |
| ● | 对于我们获得上市批准的任何候选产品，未来活动的成本，包括产品销售、医疗事务、市场营销、制造和分销； |
| ● | 制造质量一致的产品并获得足够的库存以支持商业推出的成本； |
| ● | 如果我们的任何候选产品获得上市批准，从我们产品的商业销售中获得的收入； |
| ● | 雇用新员工以支持我们的持续增长的成本和时间; |
| ● | 准备、提交和起诉专利申请、维护和执行我们的知识产权以及为与知识产权有关的索赔辩护的成本； |
| ● | 竞争产品的影响可能限制我们产品的市场渗透率; |
| ● | 能够以有利的条件建立和维持合作关系，如果有的话； |
| ● | 我们在多大程度上获得或许可其他候选产品和技术； |
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| ● | 我们当前或未来的候选产品(如果有)的销售时间、收据和销售金额，或与之相关的里程碑付款或专利使用费； |
| ● | 我们需要实施更多的内部系统和基础设施，包括财务和报告系统； |
| ● | 与成为上市公司相关的合规和行政成本;以及 |
| ● | 我们收购或投资于企业、产品或技术的程度，尽管我们目前没有与任何此类交易相关的承诺或协议。 |
与我们的任何候选产品开发相关的任何这些或其他因素的结果变化可能会显著改变与该候选产品开发相关的成本和时间。
由于有利的市场条件或战略考虑，我们可能会寻求额外的资本，即使我们认为我们目前或未来的运营计划有足够的资金。如果我们需要获得额外的资金，我们筹集或获得资本的能力可能会受到宏观经济事件以及美国银行和金融部门中断的影响。银行和其他金融机构的倒闭，如2023年3月硅谷银行的倒闭，或更广泛的美国金融体系中的问题，可能会影响更广泛的资本市场，进而可能影响我们进入这些市场的能力。此外，信贷市场和贷款标准的收紧可能会使我们更难以商业上合理的条款或根本不通过债券或股票发行来筹集资金。
试图获得更多资金可能会转移我们的管理层对日常活动的注意力，这可能会对我们开发候选产品的能力产生不利影响。
我们未能在需要时或在可接受的条件下筹集资金，将对我们的财务状况和我们实施业务战略的能力产生负面影响，我们可能不得不推迟、缩小范围、暂停或取消我们的一个或多个研究阶段计划、临床试验或未来的商业化努力。
筹集额外资本可能会对我们的股东造成稀释，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利。
在此之前，如果我们能够产生可观的收入，我们将被要求通过公开或私募股权发行、债务融资、合作和许可安排或其他来源获得更多资金，这可能会稀释我们的股东或限制我们的经营活动。正如题为“的风险因素”所概述的：“我们将需要大量额外资本来为我们的运营提供资金。如果我们无法在需要时或在可接受的条件下筹集此类资金，我们可能会被迫推迟、减少和/或取消我们的一个或多个研究和药物开发计划或未来的商业化努力。，我们此前曾根据2022年4月1日提交给美国证券交易委员会的搁置登记声明筹集资金，该声明于2022年5月5日生效，并于2024年1月19日修订。于2024年5月10日，吾等提交了S-3ASR表格的自动货架登记声明，允许吾等进行各种股权及债务发售，并订立了Leerink销售协议，根据该协议，吾等可不时透过Leerink自动柜员机发售及出售普通股，总销售收益高达175,000,000美元。
我们可能无法以可接受的条款或根本无法获得足够的额外融资。如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，您的所有权权益将被稀释，并且条款可能包括清算或对您作为股东的权利产生不利影响的其他优先权。债务融资和优先股权融资（如果有的话）可能涉及包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约的协议，例如承担额外债务、进行收购、从事收购、合并或合作交易、出售或许可我们的资产、进行资本支出、赎回我们的股票、进行某些投资、宣布股息或支付我们的费用
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资产，以确保未来的债务。这些限制可能会对我们开展业务和执行业务计划的能力产生不利影响。
如果我们根据与第三方的战略合作、战略联盟或营销、分销或许可安排，通过预付款或里程碑付款筹集额外资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。
我们利用我们的净营业亏损结转和某些其他税务属性来抵消未来应纳税收入的能力可能有限。
由于美国税法的限制，我们的净营业亏损(NOL)结转可能无法抵消未来的应税收入。根据适用的美国联邦税法，我们在截至2017年12月31日或之前的纳税年度产生的NOL只能结转20个纳税年度，因此可能到期而未使用。根据经冠状病毒援助、救济和经济安全法案修订的通常称为2017年减税和就业法案(税法)的税收立法，我们在2017年12月31日之后的纳税年度产生的联邦NOL可以无限期结转，但对于2020年12月31日之后的纳税年度，2017年12月31日之后的纳税年度产生的联邦NOL的扣除额限制在我们本年度应税收入的80%。我们的州NOL可能会受到类似或不同的限制。截至2023年12月31日，我们有大约10940美元的联邦NOL结转，其中10820美元的万不到期，州NOL结转的大约11430美元万，其中3,280美元的万不到期。
此外，根据修订后的1986年《国税法》第382和383节，如果一家公司经历了“所有权变更”(一般定义为“5%的股东”对该公司所有权的累计变更，在三年的滚动期间内超过50%个百分点)，该公司使用变更前的NOL和某些其他变更前的税收属性来抵消变更后的应税收入的能力可能是有限的。类似的规则可能适用于州税法。我们过去可能经历过这样的所有权变化，未来我们可能会因为随后的股票所有权变化而经历所有权变化，其中一些变化不在我们的控制范围之内。我们还没有进行任何研究来确定我们股票所有权的这种变化可能导致的年度限制(如果有的话)。如上所述，我们利用NOL和某些其他税收属性的能力可能会受到“所有权变更”的限制，因此，我们可能无法利用NOL和某些其他税收属性的很大一部分，这可能会对我们的现金流和运营结果产生重大不利影响。
税法的变化可能会对我们的业务、现金流、运营结果或财务状况产生实质性的不利影响。
我们受制于多个征税管辖区的税收法律、法规和政策。税法的变化，以及其他因素，可能会导致我们的纳税义务和有效税率出现波动，并以其他方式对我们的纳税状况和/或纳税义务产生不利影响。例如，2022年8月，美国颁布了《2022年通胀削减法案》，对某些股票回购征收1%的不可抵扣消费税，对全球调整后的财务报表收入征收15%的替代最低税。此外，从2022年开始，税法取消了目前扣除研发支出的选项，并要求纳税人在五年或十五年内将其资本化和摊销，这一要求可能会影响我们的有效税率和未来几年的现金纳税义务。当我们实现盈利时，这些变化可能会导致我们比以前的法律更早地缴纳联邦所得税，并可能增加我们因孤儿药物计划和其他研发活动而承担的联邦税收总额。此外，许多国家和经济合作与发展组织等组织提议对现有税法进行修改，包括提议的15%的全球最低税率，几个国家已经并正在采纳这一建议，从2024年开始实施。美国联邦、州或国际税法或税收裁决的任何这些发展或变化都可能对
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影响我们的有效税率和我们的经营业绩。我们不能保证我们的有效税率、税收支付、税收抵免和激励措施不会受到这些或其他法律发展或变化的不利影响。
市场条件和不断变化的环境，其中一些可能超出我们的控制，可能会削弱我们获取现有现金、现金等价物和投资以及及时向主要供应商和其他人付款的能力。
市场条件和不断变化的环境，其中一些可能超出我们的控制，可能会削弱我们获取现有现金、现金等价物和投资以及及时向主要供应商和其他人付款的能力。例如，2023年3月10日，我们维护某些运营账户的硅谷银行(SVB)被联邦存款保险公司(FDIC)接管，导致SVB的客户暂时无法使用SVB持有的所有资金。如果与我们有银行关系的其他银行和金融机构未来进入破产程序或破产，我们可能无法获得或失去部分或全部现有现金、现金等价物和投资，只要这些资金没有保险或以其他方式受到FDIC的保护。此外，在这种情况下，我们可能无法及时向关键供应商和其他人付款。我们定期维护未投保或超过FDIC保险限额的现金余额。我们获取现金、现金等价物和投资(或部分或全部此类资金的损失)或及时向主要供应商和其他供应商付款的能力出现任何延误，都可能对我们的运营产生实质性的不利影响，并导致我们需要比计划更早地寻求额外资金。
我们的运营和财务业绩可能会受到公共卫生流行病（例如COVID-19以及美国和世界其他地区的其他相关疫情）的不利影响。
新冠肺炎疫情造成的中断影响了我们的生产力，导致运营费用增加，我们临床试验的操作进行了某些调整，临床试验现场延迟招收新患者，以及某些供应链活动以及临床试验中从患者那里收集和分析数据的延迟。
在一定程度上，我们可能会通过我们的承包商或合作伙伴直接或间接地经历任何持续的大流行、疫情或其他公共卫生突发事件或中断造成的任何中断，包括未来新冠肺炎病例的任何死灰复燃，这些可能严重影响我们的业务和临床试验，包括：
| ● | 在我们的临床试验或由第三方进行的试验中招募和保留患者方面的进一步延误或困难，以及由于临床前研究和临床试验延迟和调整而进一步招致的额外费用； |
| ● | 与流行病或突发公共卫生事件或中断相关的持续和增加的业务费用相关的挑战； |
| ● | 临床站点启动的延迟或困难，包括在招聘临床站点调查员和临床站点工作人员方面的困难； |
| ● | 在我们租用的设施和临床场所遵守新冠肺炎或其他公共卫生相关协议的延迟、困难或增加的成本； |
| ● | 将医疗资源从临床试验的进行中转移出去，包括将作为我们临床试验地点的医院和支持进行临床试验的医院工作人员转移到其他地方； |
| ● | 由于联邦或州政府、雇主和其他人强加或建议的旅行限制，中断了关键的临床试验活动，如临床试验场地监测； |
| ● | 延迟获得当地监管部门的批准，以启动我们计划的临床试验； |
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| ● | 临床前和临床地点延迟接收进行临床试验所需的用品和材料； |
| ● | 全球运输中断，可能会影响临床试验材料的运输，例如我们临床试验中使用的研究药物产品； |
| ● | 作为应对新冠肺炎大流行或其他公共卫生突发事件或中断的一部分的法规变化，可能需要我们改变进行临床试验的方式，或完全停止临床试验，或可能导致意外成本； |
| ● | 由于员工资源有限或政府或承包商人员被迫休假，与监管机构、道德委员会和其他重要机构和承包商的必要互动出现延误； |
| ● | FDA拒绝接受美国以外受影响地区的临床试验数据；以及 |
| ● | 合同研究机构(CRO)、供应商和供应商的竞争加剧。 |
此外，某些与我们有业务往来的第三方，包括我们的合作者、合同组织、第三方制造商、供应商、临床试验地点、监管机构和其他与我们有业务往来的第三方，可能会根据新冠肺炎疫情或其他突发公共卫生事件调整其运营。如果这些第三方遭遇关闭或持续的业务中断，我们按照目前计划的方式和时间表开展业务的能力可能会受到实质性的负面影响。例如，我们在第一阶段临床试验中遇到了试验启动的延迟塞瓦塞姆滕并从一家国际第三方制造商转向总部位于美国的第三方制造商，以最大限度地减少因新冠肺炎而造成的制造业供应链中断。更换我们的第三方制造商可能会导致我们制造供应链的延迟，这可能会延迟或以其他方式影响我们塞瓦塞姆滕并导致与以下方面相关的成本增加塞瓦塞姆滕。此外，我们的发现研究计划的某些临床前研究是由CRO进行的，这些研究可能会因大流行而停止或推迟。如果我们的供应商延迟向我们的第三方制造商交付原材料，我们也可能会遇到延误。例如，我们在招募患者参加我们的第一阶段临床试验时遇到了延迟塞瓦塞姆滕。此外，我们的临床试验站点在收集、接收和分析参加我们临床试验的患者的数据时可能会出现延迟塞瓦塞姆滕由于这些地点的工作人员有限，限制或暂停患者的现场探访，或患者在大流行期间不愿访问临床试验地点。因此，如果新冠肺炎或其他突发公共卫生事件对与我们进行临床试验和其他相关业务活动相关的成本和时间产生更大影响，研发费用以及一般和管理费用可能会有很大差异。
在新冠肺炎或其他公共卫生突发事件死灰复燃的情况下，我们可能被要求制定和实施额外的临床试验政策和程序，旨在帮助保护受试者免受此类疾病的影响。在新冠肺炎疫情期间，美国食品药品监督管理局为赞助商和制造商发布了各种与新冠肺炎相关的指导文件，其中许多文件已在2023年5月11日新冠肺炎公共卫生紧急声明到期后过期或被撤回，尽管一些新冠肺炎相关指导文件继续有效。
任何持续和旷日持久的公共卫生危机，如新冠肺炎疫情，都可能对我们的业务、财务状况和经营业绩产生实质性的负面影响。
如果新冠肺炎疫情或其他突发公共卫生事件或疫情对我们的业务、财务状况和经营业绩产生不利影响，它也可能会增加这一“风险因素”部分中描述的许多风险。
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与我们候选产品的发现、开发和商业化相关的风险
我们在很大程度上依赖于我们的领先候选产品的成功， 塞瓦塞姆滕。如果我们不能完成进一步的开发，获得批准并商业化塞瓦塞姆滕如果及时出现一个或多个迹象，我们的业务将受到损害。
我们未来的成功取决于我们及时和成功地完成临床试验、获得市场批准并成功商业化的能力。塞瓦塞姆滕，我们的主要候选产品。我们正在投入我们的大部分精力和财力来研究和开发塞瓦塞姆滕. 塞瓦斯曼正在Becker、Duchenne和Limb-Siedle肌营养不良以及麦卡德尔病患者中进行高级临床试验。
塞瓦斯曼在我们从产品销售中获得任何收入之前，需要额外的临床开发、扩大制造能力、政府监管机构的营销批准、大量投资和重大营销努力。我们不被允许营销或促销 塞瓦塞姆滕，或任何其他候选产品，在我们获得FDA和类似的外国监管机构的上市批准之前，我们可能永远不会获得这样的上市批准。
的成功之处塞瓦塞姆滕将取决于几个因素，包括以下因素：
| ● | 成功及时完成我们正在进行的非临床研究和临床试验 塞瓦塞姆滕; |
| ● | 启动并成功招募患者并完成额外的临床试验 塞瓦塞姆滕及时; |
| ● | 维持和建立与CROs和临床中心的关系，以进行临床开发 塞瓦塞姆滕; |
| ● | 临床试验中不良事件的频率和严重程度； |
| ● | 证明FDA、EMA或任何类似外国监管机构对上市批准感到满意的疗效、安全性和耐受性特征; |
| ● | 及时收到营销批准 塞瓦塞姆滕来自适用的监管机构; |
| ● | 维护ODD和RPDD 塞瓦塞姆滕; |
| ● | 向适用的监管机构作出任何必要的上市后批准承诺的程度； |
| ● | 维持与第三方药品供应商和制造商的现有供应安排或建立新的供应安排，用于临床开发以及（如果获得批准）商业化 塞瓦塞姆滕; |
| ● | 在美国和国际上获得并维护专利保护、商业秘密保护和监管排他性; |
| ● | 保护我们在知识产权组合中的权利； |
| ● | 我们扩张的能力 塞瓦塞姆滕多种适应症; |
| ● | 在任何市场批准后成功开展商业销售； |
| ● | 在任何上市批准后的持续可接受的安全概况； |
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| ● | 实际市场规模、识别患者的能力以及符合我们产品候选条件的患者的人口统计数据，可能与预期不同； |
| ● | 患者、医学界和第三方付款人的商业接受度，特别是因为我们开发的候选产品可能是新奇的； |
| ● | 我们与其他疗法竞争或结合的能力；以及 |
| ● | 解决非临床研究和临床试验中因与公共卫生大流行相关的因素而造成的任何延误、必要的调整和额外成本，包括新冠肺炎大流行。 |
我们无法完全控制其中许多因素，包括临床开发和监管提交过程的某些方面，对我们知识产权的潜在威胁，以及任何未来合作者的制造、营销、分销和销售努力。如果我们在这些因素中的一个或多个方面不能及时或根本不成功，我们可能会经历重大延误或无法成功商业化塞瓦塞姆滕，这将对我们的业务造成实质性的损害。如果我们没有收到营销批准，塞瓦塞姆滕，我们可能无法继续我们的业务。
除了……之外塞瓦塞姆滕，我们的前景在一定程度上取决于开发和商业化EDG-7500和我们的EDG-003心脏代谢发现计划的候选产品，以及在未来的计划中发现、开发和商业化候选产品，这些计划可能会失败或遭遇延迟，从而对其商业可行性产生不利影响。
我们未来的运营结果取决于我们成功开发、获得监管部门批准并将EDG-7500商业化的能力，EDG-7500是我们目前专注于心脏代谢适应症的研究计划的候选产品，或EDG-003，以及我们的领先候选产品。塞瓦塞姆滕。EDG-7500目前处于第二阶段试验。然而，与新疗法相关的研究和开发本身就存在风险。候选产品在临床前和/或临床开发的任何阶段都可能意外失败。由于与安全性、有效性、临床执行、不断变化的医疗护理标准和其他不可预测的变量有关的风险，候选产品的历史失败率很高。候选产品的临床前测试或早期临床试验的结果可能不能预测在候选产品的后期临床试验中将获得的结果。
我们可能开发的其他候选产品的成功将取决于许多因素，包括以下因素：
| ● | 产生足够的数据来支持临床试验的启动或继续； |
| ● | 获得启动临床试验的监管许可； |
| ● | 与必要的各方签订进行临床试验的合同； |
| ● | 及时成功招募患者并完成临床试验; |
| ● | 及时生产足够数量的用于临床试验的候选产品； |
| ● | 临床试验中的不良事件；以及 |
| ● | 解决因与公共卫生流行病（包括COVID-19大流行）相关的因素而导致我们研究项目的任何延误。 |
即使我们成功发现任何其他候选产品并将其推进临床开发，其成功也将受到本“风险因素”部分其他地方描述的所有临床、监管和商业风险的影响。因此，我们无法向您保证我们能够发现、开发、获得监管机构批准、商业化或从中产生大量收入。
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临床药物开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定。我们候选产品的临床试验可能无法证明令FDA、EMA或其他类似外国监管机构满意的安全性和有效性，或产生积极的结果，临床前研究和早期临床试验的结果可能不能预测未来的结果。我们可能会在完成或最终无法完成我们候选产品的开发和商业化过程中产生额外的成本或遇到延迟。
尽管我们已经宣布了临床前研究和临床试验的积极结果，但我们的候选产品失败的风险很高无法预测sevasemten、EDG-7500、我们EDG-003心脏代谢发现计划的候选产品或我们开发的任何其他候选产品何时或是否将证明对人体有效或安全，或将获得上市批准。在获得FDA的上市批准之前为了销售我们的候选产品，我们必须完成临床前开发和广泛的临床试验，以确凿的证据证明这些候选产品的安全性和有效性。
临床测试费用昂贵，难以设计和实施，可能需要数年时间才能完成，其最终结果也不确定。我们不能保证我们的任何临床试验都将按计划进行或按计划完成，或者根本不能。临床试验在测试的任何阶段都可能失败，失败的原因可能有很多，其中包括研究设计的缺陷、剂量选择问题、安慰剂效应、患者登记标准以及未能证明良好的安全性或有效性特征。临床前研究和早期临床试验的结果可能不能预测后来的临床试验的成功。例如，我们的候选产品可能无法在临床开发中显示出预期的安全性和有效性，尽管在临床前研究中取得了积极的结果，或者已经成功地通过了初步临床试验。我们还可能发现，我们候选产品的半衰期使它们不适合我们选择的治疗应用。因此，我们不能向您保证，我们进行的任何临床试验都将证明一致或足够的有效性和安全性，以支持上市批准。
制药和生物技术行业的许多公司在后期临床试验中遭遇了重大挫折，即使在临床前试验和早期临床试验中取得了令人振奋的结果，我们也不能确定我们不会面临类似的挫折。此外，临床前和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响，许多公司认为他们的候选产品在临床前研究和临床试验中表现令人满意，但仍未能获得其药物的上市批准。此外，如果我们的任何候选产品未能在任何临床试验中证明安全性和有效性，可能会对我们其他候选产品的观感产生负面影响，和/或导致FDA或其他监管机构在批准我们的任何候选产品之前要求进行额外的测试。
我们在完成正在进行的临床试验方面遇到了延迟，并且在启动或完成其他临床试验方面可能会遇到更多的延迟，包括由于新冠肺炎的延迟。我们还可能在临床试验期间或临床试验的结果中遇到许多不可预见的事件，这些事件可能会推迟或阻止我们获得上市批准或我们将候选产品商业化的能力，包括：
| ● | 收到监管部门的反馈，要求我们修改临床试验的设计； |
| ● | 需要我们修改临床试验设计的临床试验观察或结果； |
| ● | 阴性或不确定的临床试验结果，可能需要我们进行额外的临床试验或放弃某些药物开发计划； |
| ● | 获得一个或多个机构审查委员会(IRB)的批准； |
| ● | 临床试验所需的患者数量比预期的多，这些临床试验的登记速度比预期的慢，或者参与者退出这些临床试验的比例高于预期； |
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| ● | 未能或延迟与CROs和临床试验中心达成协议，协议条款可能需要进行广泛谈判，并且不同CROs和试验中心之间可能存在很大差异; |
| ● | 由于各种原因暂停或终止我们的临床试验，包括不符合法规要求或发现我们的候选产品有不良副作用或其他意外特征或风险； |
| ● | 修改临床试验方案； |
| ● | 临床站点偏离试验方案或退出试验的； |
| ● | 我们候选产品的临床试验成本高于预期; |
| ● | 我们的候选产品或对我们的候选产品进行临床试验所需的其他材料的供应或质量不足或不充分; |
| ● | 出现严重或意外药物相关不良反应的受试者； |
| ● | 选择需要长时间临床观察或分析所得数据的临床终点; |
| ● | 因违反《美国食品药品监督管理局》或类似的外国监管机构下令暂时或永久关闭制造我们候选产品或其任何组件的工厂 CGMPs、法规或其他适用要求，或在制造过程中对候选产品的感染或交叉污染； |
| ● | 可能需要或希望对我们的制造工艺进行的任何更改； |
| ● | 第三方临床研究人员失去进行临床试验所需的执照或许可，未按预期时间表或符合临床试验规程、良好临床实践(GCP)或其他法规要求进行临床试验； |
| ● | 第三方承包人未及时、准确地进行数据收集或分析的； |
| ● | 第三方承包商因违反监管要求而被FDA或其他政府或监管机构禁止或暂停或以其他方式处罚，在这种情况下，我们可能需要寻找替代承包商，并且我们可能无法使用此类承包商提供的部分或全部数据来支持我们的营销应用；以及 |
| ● | 监管机构修订了批准我们的候选产品的要求。 |
如果我们被要求对我们目前预期的候选产品进行额外的临床试验或其他测试，如果我们不能及时成功完成我们候选产品的临床试验或其他测试，如果这些试验或测试的结果不呈阳性或仅有轻微阳性，或者如果存在安全问题，我们可能会产生计划外成本，在寻求和获得上市批准时被推迟，如果我们获得此类批准，获得更有限或限制性的上市批准，受到额外的上市后测试要求的约束，或者在获得上市批准后将药物从市场上移除。
此外，未来我们临床试验的首席研究员可能会不时担任我们的科学顾问或顾问，并获得与此类服务相关的报酬。在某些情况下，我们可能被要求向FDA或类似的外国监管机构报告其中一些关系。FDA或类似的外国监管机构可能会得出结论，我们与主要调查员之间的财务关系已造成利益冲突或受到其他影响
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这项研究的解释。因此，FDA或类似的外国监管机构可能会质疑在适用的临床试验地点产生的数据的完整性，临床试验本身的效用可能会受到威胁。这可能会导致FDA或类似的外国监管机构延迟批准或拒绝我们的上市申请，并可能最终导致我们的一个或多个候选产品被拒绝上市批准。
如果我们延迟完成或终止任何候选产品的临床试验，我们候选产品的商业前景将受到损害，我们从这些候选产品中获得产品收入的能力将被推迟。此外，如果我们在临床前研究或临床试验或在获得上市批准方面遇到延误，我们的产品开发成本也会增加。我们不知道我们的任何临床前研究或临床试验是否会按计划开始，是否需要重组，或是否会如期完成，或者根本不知道。我们还可能决定更改我们的一个或多个临床试验的设计或方案，这可能会导致成本和费用的增加和/或延迟。完成临床试验的任何延误都将增加我们的成本，减缓我们的候选产品开发和审批过程，并危及我们开始产品销售和创造收入的能力。
此外，导致或导致临床试验终止或暂停，或临床试验开始或完成延迟的许多因素，也可能最终导致候选产品的监管批准被拒绝。因此，我们的临床试验出现的任何延误都可能缩短我们可能拥有将候选产品商业化的独家权利的任何期限，而我们的竞争对手可能会在我们之前将产品推向市场，我们候选产品的商业可行性可能会显著降低。任何这些情况都可能对我们的业务、财务状况和前景造成重大损害。
我们的候选产品单独使用或与其他批准的产品或正在研究的新药联合使用时，可能会导致严重的不良事件、毒性或其他不良副作用，可能会导致安全状况，可能会阻止监管部门的批准，阻止市场接受，限制其商业潜力或导致重大负面后果。
我们正在开发治疗肌肉相关疾病的新型生物活性小分子。因此，我们可能开发的候选产品的安全状况存在不确定性。此外，我们的候选产品可能会与某些其他疗法联合使用，包括皮质类固醇，这些疗法可能会有不良副作用。如果我们的候选产品单独使用或与其他批准的产品或正在研究的新药联合使用时，在临床前研究或临床试验中具有意想不到的特征，则我们可能需要中断、推迟或放弃它们的开发，或将开发限制在更狭窄的用途或子群中，在这些亚群中，从风险效益的角度来看，不良副作用或其他特征不那么普遍、不那么严重或更容易接受。与治疗相关的副作用也可能影响患者招募或受试者完成试验的能力或导致潜在的产品责任索赔。这些情况中的任何一种都可能阻止我们实现或保持市场对受影响候选产品的接受程度，并可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。
我们正在进行和计划中的临床试验中的患者未来可能会遭受其他不良事件或其他副作用，这些副作用在我们的临床前研究或以前的临床试验中没有观察到。例如，在单次递增剂量试验中塞瓦塞姆滕，在135 mg水平上观察到剂量限制嗜睡。此外，在疯狂的审判中塞瓦塞姆滕，最常见的不良反应是头晕和嗜睡，这些都是轻微的和短暂的。在10期亿临床试验中，最常见的不良反应是头晕，症状轻微且短暂 与ARCH试验的观察结果一致塞瓦塞姆滕与贝克一起在成人中。 塞瓦斯曼或其他候选产品可用于儿科人群，监管机构可能会特别审查其安全性问题。另外如果 塞瓦塞姆滕与其他疗法联合研究时，它可能会加剧与疗法相关的不良事件。治疗患者 塞瓦塞姆滕或者我们的其他候选产品也可能正在接受其他治疗，这可能会导致与我们的候选产品无关的副作用或不良事件，但仍可能影响我们临床试验的成功。将重症患者纳入我们的临床试验可能会导致死亡或其他不良医学事件，原因是此类患者可能正在使用的其他疗法或药物，或由于此类患者疾病的严重性，这可能发生在我们的临床试验过程中或参与此类临床试验后。
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目录表
如果在我们当前或未来的任何临床试验中观察到进一步的严重不良事件或其他副作用，我们可能难以招募患者参加临床试验，患者可能会退出我们的试验，或者我们可能被要求完全放弃该候选产品的试验或我们的开发努力。我们、FDA、EMA、其他类似的监管机构或IRB可以出于各种原因随时暂停候选产品的临床试验，包括认为此类试验的受试者面临不可接受的健康风险或不良副作用。生物技术行业开发的一些潜在疗法最初在早期试验中显示出治疗前景，但后来被发现会产生副作用，阻碍它们的进一步发展。即使副作用不会阻止候选产品获得或保持上市批准，但由于其与其他疗法相比的耐受性，不良副作用可能会抑制市场接受。任何这些事态的发展都可能对我们的业务、财务状况和前景造成实质性的损害。此外，如果我们的任何候选产品获得上市批准，在获得批准后，与以前在临床测试中未见过的此类候选产品相关的毒性也可能会发展，并导致要求进行额外的临床安全试验，在药品标签上添加额外的禁忌症、警告和预防措施，对产品的使用进行重大限制或将产品从市场上召回。我们无法预测我们的候选产品是否会对人体造成毒性，从而排除或导致基于临床前研究或早期临床试验的监管批准被撤销。
临床前试验和早期临床试验的结果可能不能预测后续临床试验的成功，我们的临床试验结果可能不符合FDA、EMA或其他类似外国监管机构的要求。
我们将被要求通过严格控制的临床试验以大量证据证明我们的候选产品在不同人群中使用是安全和有效的，然后我们才能寻求其商业销售的市场批准。临床前研究和早期临床试验的成功并不意味着未来的临床试验将会成功。尽管我们已经宣布了临床前研究和临床试验的积极结果，但我们不知道塞瓦塞姆滕或EDG-7500将在当前或未来的临床试验中表现为塞瓦塞姆滕我们也不知道我们的EDG-003心脏代谢发现计划中的任何候选产品是否会像之前的临床前研究那样在当前或未来的临床前研究或未来的临床试验中发挥作用。临床试验中的候选产品可能无法证明足够的安全性和有效性，令FDA、EMA和其他类似的外国监管机构满意，尽管已经通过临床前研究取得了进展。监管机构还可能限制后期试验的范围，直到我们证明了令人满意的安全性，这可能会推迟监管批准，限制我们可能向其推销我们候选产品的患者群体的规模，或者阻止监管批准。
在某些情况下，由于许多因素，同一候选产品的不同临床试验之间的安全性和有效性结果可能存在显著差异，包括试验方案的变化、患者群体的大小和类型的差异、剂量和剂量方案和其他试验方案的差异和遵守以及临床试验参与者的退学率。使用我们的候选产品治疗的患者也可能正在接受其他疗法，可能正在使用其他批准的产品或研究新药，这可能会导致与我们的候选产品无关的副作用或不良事件。因此，对特定患者的疗效评估可能会有很大的不同，在临床试验中，不同的患者和不同的地点。这种主观性会增加我们临床试验结果的不确定性，并对其产生不利影响。
我们不知道我们可能进行的任何临床试验是否会证明一致或足够的有效性和安全性，足以获得我们的任何候选产品的上市批准。
如果我们在临床试验中患者的登记和/或维护方面遇到延迟或困难，我们的监管提交或必要的上市批准可能会被推迟或阻止。
如果我们无法根据FDA、EMA或其他类似的外国监管机构的要求，找到并招募足够数量的合格患者参加这些试验，我们可能无法启动或继续我们的候选产品的临床试验。患者登记是一个重要因素
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临床试验的时间安排。我们招募符合条件的患者的能力可能有限，或者可能导致比我们预期的更慢的招募。
我们完成了开放标签拱门试验，并完成了沙丘第二阶段演习挑战研究塞瓦塞姆滕在一个单一的临床试验地点。我们的其他第二阶段临床试验正在多个地点进行。我们已经发起了一个由行业赞助的、全球的、前瞻性的登记，调查18岁及以上的Becker成年人的自然历史。然而，我们可能不会成功地实现我们的目标，即建立自然历史参考数据点，并确定未来是否有资格招募到我们计划在贝克尔进行的注册试验。
我们正在开发针对严重肌肉疾病的候选产品，可供临床试验的患者池有限。这样的试验可能很难登记，缺乏这些患者的数据可能会对患者的批准产生负面影响塞瓦塞姆滕。我们在确定和招募具有适合我们计划的临床试验的疾病阶段的受试者以及在治疗期间和治疗后对这些受试者进行充分监测方面也可能遇到困难。如果我们不能找到足够数量的合格受试者参加FDA或类似的外国监管机构要求的临床试验，我们可能无法启动或继续临床试验。此外，发现和诊断受试者的过程可能会被证明是昂贵的。此外，在我们的临床试验中，治疗医生也可以使用他们的医疗自由裁量权，建议参加我们临床试验的患者退出我们的研究，尝试替代疗法。
我们预计患者登记将受到影响，因为我们的竞争对手正在对正在开发的项目进行临床试验，这些项目与我们的候选产品具有相同的适应症，而本来有资格参加我们临床试验的患者可以参加我们竞争对手项目的临床试验。患者登记参加我们当前或未来的临床试验可能会受到其他因素的影响，包括：
| ● | 患者群体的规模和性质； |
| ● | 新的、未经证实的方法的可感知的风险和收益； |
| ● | 正在调查的疾病的严重程度； |
| ● | 被调查疾病的批准药物的可获得性和疗效； |
| ● | 方案中所定义的有关试验的患者资格标准； |
| ● | 接受研究的产品候选产品的感知风险和收益； |
| ● | 临床医生和患者对正在研究的候选产品相对于其他可用疗法的潜在优势的看法，包括可能获得批准的任何新产品或针对我们正在研究的适应症正在研究的其他候选产品; |
| ● | 医生的病人转介做法； |
| ● | 在治疗期间和治疗后充分监测患者的能力； |
| ● | 关键意见领袖（KOL）和患者倡导团体的活动; |
| ● | 为潜在患者提供临床试验场地的距离和可用性；以及 |
| ● | 参加临床试验的患者在完成之前退出试验，或者因为他们可能患有晚期疾病而无法在临床试验的完整期限内生存的风险。 |
如果我们无法招募足够数量的患者参加我们的临床试验，将导致重大延误，或者可能需要我们完全放弃一项或多项临床试验。我们临床试验的入组延迟可能
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导致我们候选产品的开发成本增加，并危及我们获得销售候选产品的市场批准的能力。此外，即使我们能够招募足够数量的患者参加我们的临床试验，我们也可能难以在治疗和任何随访期内保持对临床试验的参与。
我们的资源有限，目前正将大部分努力集中在开发西瓦斯曼和EDG-7500用于特定适应症。因此，我们可能无法利用最终可能被证明更有利可图的其他适应症或候选产品。
我们目前正将大部分资源和努力集中在开发塞瓦塞姆滕和EDG-7500。因此，由于我们资源有限，我们可能会放弃或推迟追求其他适应症或可能具有更大商业潜力的其他候选产品的机会，包括我们EDG-003心脏代谢发现计划的候选产品。此外，虽然我们目前的项目中有多种化合物，但我们正在集中精力从每个项目中选择候选产品，以开发作为每个项目中的主要候选产品。我们的资源分配决策可能会导致我们未能利用可行的商业药物或有利可图的市场机会。我们当前和未来的研发活动支出 塞瓦塞姆滕、EDG-7500和我们的EDG-003心脏代谢发现计划可能不会产生任何商业上可行的产品。如果我们不准确评估其商业潜力或目标市场塞瓦塞姆滕、EDG-7500或我们目前正在研究的候选产品，例如我们的EDG-003心脏代谢发现计划中的候选产品，我们可能会通过合作、许可或其他战略安排向我们的候选产品或计划放弃宝贵的权利，如果对我们来说保留此类候选产品或计划的独家开发权和商业化权利会更有利。
我们面临着激烈的竞争，如果我们的竞争对手比我们更快地开发和销售技术或产品，或者比我们开发的产品更有效、更安全或更便宜，我们的商业机会将受到负面影响。
生物技术和生物制药行业的特点是技术迅速进步，竞争激烈，非常重视专利和新产品以及候选产品。我们的竞争对手已经开发、正在开发或可能开发与我们的候选产品竞争的产品、候选产品和工艺。我们成功开发和商业化的任何候选产品都将与现有疗法和未来可能出现的新疗法竞争。我们相信，有相当数量的产品目前正在开发中，并可能在未来投入商业使用，用于治疗我们可能尝试开发候选产品的条件。
我们在美国和国际上都有竞争对手，包括大型跨国制药公司、老牌生物技术公司、专业制药公司、新兴和初创公司、大学和其他研究机构。我们还与其他组织竞争招聘管理人员、科学家和临床开发人员，这可能会对我们的专业水平和执行业务计划的能力产生负面影响。我们还将在建立临床试验场地、为临床试验招募受试者以及在确定和许可新产品候选方面面临竞争。
有了赛维斯曼，我们预计将面临来自现有产品和正在开发的产品的竞争。大约70%的Duchenne患者接受皮质类固醇治疗，以控制疾病的炎症成分。地氟沙可和泼尼松是FDA批准的皮质类固醇类药物，由多家公司销售。2023年10月，FDA批准AGamree(阿莫罗隆)用于2岁及以上的Duchenne患者，Catalyst PharmPharmticals，Inc.在与Santhera达成北美独家许可协议后，于2024年3月宣布该产品在美国商业化。此外，还有四种外显子跳过药物在FDA的加速批准路径下上市：EXONDYS 51(Eteplirsen)、AMONDYS 45(Casimersen)和VYONDYS 53(Golodirsen)，它们是分别被批准用于治疗符合外显子51、外显子45和外显子53跳过的Duchenne患者的裸露磷酸二氢吗啉齐聚物(PMOS)，由Sarepta Treateutics，Inc.和VILTEPSO(Vitolarsen)销售，VILTEPSO(Vitolarsen)是一种被批准用于治疗Duchenne患者的裸露PMO，可以跳过Exon 53，由Nippon Shinyaku Co.Ltd.在2024年5月宣布没有统计学意义
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在VILTEPSO的验证性研究中观察治疗组和安慰剂组之间的差异。这一结果可能会影响VILTEPSO加快FDA的批准。2022年6月，PTC Treeutics公布了针对无义突变Duchenne患者的Translarna(Ataluren)的新TOPLINE结果，Duchenne是该疾病的一个子集，影响10%至15%的患者。目前尚不清楚这些数据是否会导致FDA批准Translarna，该公司计划与FDA接洽，并在2024年提交保密协议。Translarna已在欧盟和巴西被有条件地批准用于2岁及以上的门诊患者，这些患者患有Duchenne，这是由于dystrophin基因的无义突变造成的。然而，2024年1月和6月，EMA人用药品委员会对Translarna有条件上市授权的复审程序提出了否定意见。预计这将导致Translarna退出EMA市场。2023年6月，FDA批准了Sarepta的生物制品许可证申请，寻求加速批准他们的微营养不良蛋白基因疗法Elevidys(Delandisrogene Moxeparvovec)，用于治疗4至5岁的Duchenne流动患者。2024年6月，FDA批准Elevidys全面批准4岁及以上非门诊患者的治疗，并加快批准4岁及以上非门诊患者的治疗。其他公司专注于为Duchenne开发针对dystrophin机制的基于遗传的疗法，包括Solid Biosciences Inc.、Genethon、PepGen、Dye Treateutics、Avidity Biosciences、Regenxbio和Entrada Treateutics。2024年6月，辉瑞宣布其基因治疗第三阶段研究未能达到主要和关键的次要终点，不再处于开发阶段。Vertex和Sarepta治疗公司也在进行处于临床前开发阶段的基因编辑治疗。
我们还知道有几家公司瞄准了治疗Duchenne的非肌营养不良蛋白机制。2022年6月，意大利农庄宣布了其完成的第三阶段试验的背线阳性数据，该试验使用组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂吉维诺斯特治疗患有Duchenne的男孩。2024年3月，FDA批准Duvyzat(吉维诺斯特)用于治疗6岁及以上患者的Duchenne肌营养不良症。此外，2021年6月，意大利农庄公布了贝克尔吉维诺斯特的第二阶段营收数据。与安慰剂相比，吉维诺斯特在主要终点方面没有显示出显著差异。这个项目在贝克尔的未来是不确定的。
有了EDG-7500，我们预计将面临来自现有产品和正在开发的产品的竞争。目前的药物治疗旨在改善梗阻性肥厚型心肌病(OHCM)和非梗阻性肥厚型心肌病(NHCM)患者的舒张期充盈，并仅在oHCM患者中降低左室流出道压差。目前治疗的目标是实现有意义的症状缓解。非血管扩张性β受体阻滞剂和非二氢吡啶钙通道阻滞剂是有症状的oHCm和nhcm患者的一线治疗药物。常用的β-受体阻滞剂有阿替洛尔、心得安和美托洛尔。维拉帕米和地尔硫卓是钙通道阻滞剂，用于治疗有症状的oHCm和nhcm。对于仍然有症状的oHCM患者，也可以添加异丙吡胺(由辉瑞公司销售的Norace，或由几家公司销售的仿制药)或Camzyos(Mayacamten)。
在治疗HCM的新兴疗法领域，竞争对手包括百时美施贵宝(BMS)、LianBio、细胞动力学、Imbria制药公司和Celltrion。细胞动力学正在开发一种CMI，aficamten(ck-274)，2023年12月报道了Topline 3oHCM试验的阳性结果。2023年6月，细胞动力学启动了另一项关于非卡马汀与美托洛尔治疗有症状的oHCM患者的3期主动对照临床试验(Maple试验)。BMS和细胞动力学公司还在正在进行的第三阶段nHCM临床试验中探索各自的CMIS，两家公司也都在开发用于治疗症状性HCM的下一代CMIS，分别是CK-271和MyK-224。Myk-224的第二阶段oHCM临床试验目前正在进行中。
正在开发的非CMI靶向药物包括IMB-101(Imbria PharmPharmticals)，3-酮酰辅酶A硫解酶抑制剂的前药，Ct-G20(Celltrion)，抗心律失常的环苯并林丁酸酯，以及曲恩汀二盐酸盐(Univar Solutions)，选择性铜II螯合剂。Lexeo治疗公司宣布计划在梗阻性和非梗阻性肥厚性心肌病患者的3期研究中研究SGLT1和SGLT2抑制剂索他利弗津。2024年3月，IMB-101在非HCM中的第二阶段试验结果公布。我们对CT-G20的S oHCm第一阶段试验状况知之甚少，而曲恩汀第二阶段oHCm临床试验仍在进行中。Tenaya Treeutics正在开发一种基因治疗方法TN-201，这是一种肌球蛋白结合蛋白C3靶向基因治疗候选药物，用于遗传性肥厚型心肌梗死，目前正处于第10阶段亿。我们知道有几个临床前HCM计划，包括：JN-210，一种激活microRNA的
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Jaan BioTreateutics正在开发的基因治疗方法；Haya Treeutics正在开发的反义寡核苷酸方法HTX-001；CDR348RNA和CDR641L，都是由心脏制药公司正在开发的基于非编码万亿的治疗方法。我们还知道，DiNAQOR正在与BioMarin PharmPharmticals(BMN-293/DINA-001)和Lexeo Treeutics(LX2022)合作开发几种早期临床前HCM资产，这两种资产都是遗传性HCM的基因治疗方法。
与我们相比，许多现有和潜在的竞争对手拥有更多的财务、制造、营销、药物开发、技术和人力资源以及商业专业知识。尤其是大型制药和生物技术公司，在临床测试、获得监管批准、招募患者和制造生物技术产品方面拥有丰富的经验。这些公司的研究和营销能力也比我们强得多，可能也有已经获得批准或处于开发后期阶段的产品，以及在我们的目标市场与领先公司和研究机构的合作安排。老牌制药和生物技术公司也可能大举投资，以加快新化合物的发现和开发，或者授权使用可能使我们开发的候选产品过时的新化合物。规模较小或处于早期阶段的公司也可能被证明是重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排，以及在获得对我们的计划补充或必要的技术方面。由于所有这些因素，我们的竞争对手可能会在我们之前成功地获得FDA、EMA或其他类似的外国监管机构的批准，或者在我们之前发现、开发和商业化我们领域的产品。
如果我们的竞争对手开发和商业化比我们可能开发的任何产品更安全、更有效、副作用更少、更方便、更广泛的标签、更有效的营销、更广泛的报销或更便宜的产品，我们的商业机会可能会减少或消失。我们的竞争对手也可能比我们更快地获得FDA、EMA或其他类似外国监管机构对其产品的营销批准，这可能会导致我们的竞争对手在我们能够进入市场之前建立强大的市场地位。即使我们开发的候选产品获得了市场批准，如果到那时已经批准了任何竞争产品，它们的定价可能会比竞争对手的产品高出很多，导致竞争力下降。我们的竞争对手开发的技术进步或产品可能会使我们的技术或候选产品过时、缺乏竞争力或不经济。如果我们无法有效竞争，我们从销售我们可能开发的产品中获得收入的机会可能会受到不利影响，如果获得批准的话。
我们宣布或公布的临床试验的中期、主要和初步数据可能会随着更多患者数据的出现而发生变化，并受到审计和验证程序的影响，这可能会导致最终数据发生重大变化。
我们可能会不时地公开披露我们临床试验的初步、中期或背线数据。例如，2024年4月15日，我们宣布了ARCH Open Label试验的两年阳性背线结果塞瓦塞姆滕在患有贝克尔的成年人中。这些临时更新是基于对当时可用数据的初步分析，在对与特定研究或试验有关的数据进行更全面的审查后，结果以及相关的调查结果和结论可能会发生变化。我们还作出假设、估计、计算和结论，作为我们数据分析的一部分，我们可能没有收到或没有机会全面和仔细地评估所有数据。因此，我们报告的背线结果可能与相同研究的未来结果不同，或者一旦收到更多数据并进行充分评估，不同的结论或考虑因素可能会使这些结果合格。背线数据仍需接受审计和核实程序，这可能会导致最终数据与我们之前公布的初步数据大不相同。因此，在最终数据可用之前，应谨慎查看背线数据。此外，我们可能只报告某些终端的中期分析，而不是所有终端的中期分析。我们可能完成的临床试验的中期数据面临这样的风险，即随着患者登记的继续和更多患者数据的获得，一个或多个临床结果可能会发生实质性变化。中期数据和最终数据之间的不利变化可能会造成重大损害
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我们的业务和前景。此外，我们或我们的竞争对手未来额外披露中期数据可能会导致我们普通股的价格波动。
此外，包括监管机构在内的其他人可能不接受或同意我们的假设、估计、计算、结论或分析，或者可能以不同的方式解释或权衡数据的重要性，这可能会影响特定计划的价值、特定候选产品或产品的批准或商业化，以及我们公司的总体情况。此外，我们选择公开披露的有关特定研究或临床试验的信息通常是基于广泛的信息，您或其他人可能不同意我们确定的重要信息或其他适当信息包括在我们的披露中。如果我们报告的初步或背线数据与后期、最终或实际结果不同，或者如果包括监管机构在内的其他人不同意得出的结论，我们获得批准并将其商业化的能力，塞瓦塞姆滕、EDG-7500、我们EDG-003心脏代谢发现计划的候选产品或任何其他候选产品可能会受到损害，这可能会损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
我们开发专利药物发现平台以建立候选产品管道的努力可能不会成功。
我们战略的一个关键要素是利用我们的专利药物发现平台和我们设计快速骨骼肌球蛋白小分子抑制剂的能力来扩大我们的候选产品线。我们正在利用我们的专利药物发现平台和能力，为高度未得到满足的需求的肌肉疾病创造精确的药物。为了做到这一点，我们必须继续投资于我们的专利药物发现平台和开发能力。尽管到目前为止，我们的研究和开发工作已经产生了一系列候选产品，但这些候选产品可能并不安全有效。此外，尽管我们预计我们的专利药物发现平台将允许我们在多个治疗领域开发多样化的候选产品流水线，但我们可能无法成功做到这一点。此外，我们可能还会发现，我们的专利药物发现平台的使用是有限的，因为事实证明，我们的疗法的替代用途并不安全或有效。即使我们成功地建立了我们的流水线，我们确定的潜在候选产品也可能不适合临床开发，包括因为被证明具有有害副作用或其他特征，表明它们不太可能是将获得上市批准或获得市场接受的产品。此外，由于我们的候选产品和开发计划是基于我们的专利药物发现平台，与我们的某个计划有关的不良发展可能会对我们其他计划的实际或预期的成功和价值产生重大的不利影响。
此外，生物技术和制药行业的特点是技术迅速进步。我们未来的成功将在一定程度上取决于我们是否有能力用我们的方法保持竞争地位。如果我们不能在利用我们的专利药物发现平台创造和开发候选产品方面保持在技术变革的前沿，我们可能无法有效地竞争。我们的竞争对手可能会使我们的方法过时或限制我们候选产品的商业价值，因为现有技术方法的进步或新方法或不同方法的开发，潜在地消除了我们认为从我们的研究方法和专有技术中获得的药物发现过程中的优势。相比之下，其他试图使用类似方法的公司的不利发展可能会对我们的专利药物发现平台的实际或预期价值以及我们候选产品的潜力产生不利影响。如果发生上述任何事件，我们可能会被迫放弃为一个或多个计划所做的开发工作，这将对我们的业务产生实质性的不利影响，并可能导致我们停止运营。
我们可能会发展塞瓦塞姆滕以及可能与其他疗法相结合的其他计划，这将使我们面临额外的风险。
我们可能会发展塞瓦塞姆滕以及可能的其他项目，与一种或多种当前批准的疗法或正在开发的疗法相结合。患者可能无法忍受 塞瓦塞姆滕或任何其他候选产品与其他疗法或剂量组合 塞瓦塞姆滕与其他疗法联合使用可能会产生意想不到的后果。即使我们的任何候选产品获得营销批准或
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如果我们的治疗方案被商业化，以便与其他现有疗法联合使用，我们将继续面临FDA、EMA或其他类似的外国监管机构可能会撤销对与我们的任何候选产品联合使用的疗法的批准，或者这些现有疗法可能会出现安全性、有效性、制造或供应问题的风险。此外，我们的候选产品被批准使用的现有疗法本身也有可能失宠。这可能导致需要为我们的候选产品确定其他组合疗法，或者我们自己的产品被从市场上撤下或在商业上不太成功。
我们还可能结合FDA、EMA或类似的外国监管机构尚未批准上市的一种或多种其他疗法来评估我们的候选产品。我们将不能将任何候选产品与最终未获得上市批准的任何此类未经批准的疗法结合起来进行营销和销售。
如果FDA、EMA或其他类似的外国监管机构不批准或撤销对这些其他疗法的批准，或者如果我们可能选择结合评估的疗法出现安全性、有效性、商业采用、制造或供应问题塞瓦塞姆滕或任何其他候选产品，我们可能无法获得我们开发的任何一个或所有候选产品的批准或成功营销。
此外，如果与我们的候选产品组合使用的疗法或正在开发的疗法的第三方提供商无法生产足够的数量用于临床试验或我们候选产品的商业化，或者如果联合疗法的成本高得令人望而却步，我们的开发和商业化努力将受到损害，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生不利影响。
药品生产复杂，我国第三方厂商在生产中可能会遇到困难。如果我们的任何第三方制造商遇到这样的困难，我们为临床试验提供足够的候选产品或为患者提供产品的能力，如果获得批准，可能会被推迟或阻止。
制造药物，特别是大量制造药物是复杂的，可能需要使用创新技术。每批经批准的药品都必须经过身份、强度、质量、纯度和效力的彻底测试。制造药品需要专门为此目的设计和验证的设施，以及复杂的质量保证和质量控制程序。制造过程中任何地方的微小偏差，包括灌装、标签、包装、储存和运输以及质量控制和测试，都可能导致批次不合格或产品召回。当生产过程发生变化时，我们可能被要求提供临床前和临床数据，以显示此类变化前后产品的可比质量和疗效。如果我们的第三方制造商由于这些挑战或其他原因而无法生产足够数量的临床试验或商业化产品，我们的开发和商业化努力将受到损害，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生不利影响。
更改候选产品的制造或配方的方法可能会导致额外的成本或延误。
随着候选产品从临床前和临床试验进展到上市批准和商业化，开发计划的各个方面，如制造方法和配方，在此过程中经常会发生变化，以努力优化产量和生产批量，最大限度地降低成本，并实现一致的质量和结果。例如，我们可能会探索用于儿科患者，特别是Duchenne患者的替代西维喷雾剂，他们可能难以服用成人配方。这样的变化有可能无法实现这些预期目标。这些变化中的任何一个都可能导致我们的候选产品表现不同，并影响计划中的临床试验或使用改变后的材料进行的其他未来临床试验的结果。这可能会推迟临床试验的完成，需要进行过渡临床试验或重复一项或多项临床试验，增加临床试验成本，推迟我们候选产品的批准，并危及我们将候选产品商业化(如果获得批准)和创造收入的能力。
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我们的候选产品可能无法在医生、患者、医疗保健付款人和医学界其他商业成功所必需的人中获得足够的市场接受度。
即使我们的候选产品获得监管机构批准，它们也可能无法在医生、患者、第三方付款人和医疗界其他人中获得足够的市场接受。我们任何批准的候选产品的市场接受程度将取决于多种因素，包括：
| ● | 与替代治疗相比，临床试验中证明的有效性和安全性特征; |
| ● | 候选产品和竞争产品的上市时机； |
| ● | 产品候选获得批准的临床适应症； |
| ● | 监管机构批准的标签中对候选产品使用的限制，例如标签中的方框警告或禁忌症，或替代治疗方法和竞争产品可能不需要的风险评估和缓解策略（如果有）; |
| ● | 我们的候选产品相对于替代疗法的潜在和可感知的优势； |
| ● | 与替代治疗相关的治疗费用； |
| ● | 一种经批准的候选产品是否可用作联合疗法； |
| ● | 相对方便和容易管理； |
| ● | 目标患者群体或其照顾者尝试新疗法的意愿以及医生开出这些疗法的意愿； |
| ● | 包括政府当局在内的第三方付款人提供保险和适当补偿的情况； |
| ● | 在没有这种保险和足够的补偿的情况下，患者是否愿意为这些治疗买单； |
| ● | 销售和营销努力的有效性； |
| ● | 来自KOL和患者权益倡导团体的支持； |
| ● | 与我们的候选产品有关的不利宣传；以及 |
| ● | 对相同适应症的其他新疗法的批准。 |
如果我们的任何候选产品获得批准，但没有获得医生、医院、医疗保健付款人和患者的足够程度的接受，我们可能无法从该候选产品产生或获得足够的收入，我们的财务业绩可能会受到负面影响。
患有Duchenne、Becker和肢带型肌营养不良症(LGMD)的患者人数很少，而且还没有得到准确的确定。如果实际患者数量比我们估计的要少，我们的收入和实现盈利的能力可能会受到不利影响。由于我们计划的目标患者人数很少，而目标患者人数可能更少，我们必须能够成功识别患者并占据相当大的市场份额，才能实现盈利和增长。
杜兴和贝克尔是罕见的遗传性神经肌肉疾病。我们估计，在美国、欧盟(5)和日本，大约有35,000名患者患有杜兴。贝克尔的发病率要低得多，约为1
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每18,450名活男婴中。我们估计，在美国、欧盟(5)和日本，大约有12000名患者患有Becker。据估计，LGMD作为一个群体的全球流行率约为每10万人中有0.56至5.75人。我们对这些患者群体规模的估计是基于已发表的研究。鉴于患有我们目标疾病的患者数量很少，我们继续成功地识别出患有这些罕见疾病的患者，这对我们的增长和盈利能力至关重要。识别我们寻求治疗的疾病的患者的努力还处于早期阶段，我们无法准确预测可能获得治疗的患者数量。各种因素可能会缩小我们产品和候选产品的市场规模，包括疾病的严重性、患者的人口统计数据以及患者免疫系统对我们的候选产品的反应。如果这些研究的结果或我们对它们的分析不能准确地反映相关的患者群体，我们对市场的评估可能不准确，使我们难以或不可能实现我们的收入目标，或获得和保持盈利能力。
识别我们寻求治疗的疾病的患者的努力还处于早期阶段，我们无法准确预测可能获得治疗的患者数量。实施了一项新生儿筛查倡议，目的是查明和照顾每一名出生时患有杜氏肌营养不良症的儿童，并获得建议的统一筛查小组(RUSP)地位。俄亥俄州于2024年4月宣布了一项新生儿筛查(NBS)计划，在该计划中，俄亥俄州的所有新生儿都要接受杜兴筛查。纽约州的一项新生儿筛查试点计划大规模地测试了全面新生儿筛查计划的这一点和其他方面。该试点于2021年10月完成，在两年内对纽约州出生的3.6万多名婴儿进行了筛查。四名婴儿被确认患有Duchenne/Becker肌营养不良症，一名婴儿被确认为携带者。另外两个试点项目已经成功进行。2022年6月，领导结束杜兴的斗争的非营利组织Parent Project肌肉营养不良宣布，该组织向新生儿和儿童遗传性疾病咨询委员会(ACHDNC)提交了将杜兴加入RUSP的提名方案，启动了审查程序。审查过程通常需要一年多的时间，需要国家统计局的两名关键专家投票才能取得进展。2023年2月，举行了第一次关键投票，ACHDNC决定在进行第二次投票之前需要更多的信息。提供所需补充资料的工作正在进行中。然而，ACHDNC可能会认为，为准确检测肌营养不良而开发的算法不具有可扩展性或成本效益，因此不适合在国家和州一级实施。此外，ACHDNC可能出于其他原因决定不将Duchenne加入RUSP。此外，即使杜兴被加入RUSP，各州也可能无法有效地实施国家统计局方案。这可能会减少我们寻求治疗的疾病的可识别患者数量，并导致我们的治疗无法在疾病过程的早期启动。
此外，我们每个候选产品的潜在可寻址患者群体可能有限，或者可能无法接受我们的候选产品的治疗，新患者可能变得越来越难以识别或接触，这将对我们的运营结果和业务产生不利影响。此外，即使我们为我们的候选产品获得了相当大的市场份额，因为潜在的目标人群非常少，尽管我们获得了如此巨大的市场份额，我们也可能永远不会实现盈利。
我们可能不会成功地通过收购和许可证内来扩大我们的产品线。
我们打算评估精选的外部机会，以战略性地扩大我们的渠道。虽然我们计划在评估潜在的许可内和收购机会以扩大我们的产品组合时，利用我们领导团队以前的业务发展经验，但我们可能无法确定合适的许可或收购机会，即使我们这样做了，我们也可能无法成功获得此类许可和收购机会。第三方知识产权的许可或收购是一个竞争领域，更多的老牌公司可能会采取我们认为有吸引力或必要的第三方知识产权许可或收购战略。由于这些公司的规模、资本资源以及更强的临床开发和商业化能力，它们可能比我们具有竞争优势。此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿将权利转让或许可给我们。我们也可能无法以使我们的投资获得适当回报的条款许可或获取第三方知识产权，或者根本不能。如果我们不能成功地授权或获得更多的候选产品来扩大我们的产品组合，我们的管道、竞争地位、业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到实质性的损害。
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我们开发的任何候选产品可能会受到不利的第三方承保和报销做法以及定价法规的约束。
第三方付款人(包括政府卫生行政部门、私人医疗保险公司、管理性医疗组织和其他第三方付款人)的承保范围和范围以及足够的报销对大多数患者能够负担得起昂贵的治疗至关重要。我们正在筹备的最初目标是患者人数较少的适应症。对于旨在治疗较小患者群体的候选产品在商业上是可行的，这些候选产品的报销金额必须相对较高，以解决数量不足的问题。因此，我们将需要为任何考虑到较小潜在市场规模的经批准的候选产品实施覆盖和报销战略。
我们的任何候选产品获得营销批准的销售将在很大程度上取决于这些候选产品的成本将在多大程度上由第三方付款人支付和报销，无论是在美国还是在国际上。如果无法获得报销，或仅限于有限的级别，我们可能无法成功地将我们的候选产品商业化。即使提供了保险，批准的报销金额也可能不够高，不足以让我们建立或保持足够的定价，以实现足够的投资回报。承保范围和报销可能会影响我们获得营销批准的任何候选产品的需求或价格。如果无法获得保险和报销，或者报销仅限于有限的级别，我们可能无法成功地将我们获得营销批准的任何候选产品商业化。
与第三方付款人覆盖范围和新批准产品的报销有关的不确定性很大。例如，在美国，有关新产品报销的主要决定通常由医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)做出，该中心是美国卫生与公众服务部(HHS)的一个机构。CMS决定新产品是否以及在多大程度上将在联邦医疗保险下覆盖和报销，而私人第三方支付者通常在很大程度上遵循CMS关于覆盖和报销的决定。然而，第三方付款人决定为产品候选人提供保险并不能保证其他付款人也将为产品候选人提供保险或以相同的报销水平提供保险。因此，确定覆盖范围的过程往往既耗时又昂贵。这一过程将要求我们为每个第三方付款人分别提供使用我们的产品的科学和临床支持，但不能保证将始终如一地应用保险和适当的报销或首先获得足够的报销。
越来越多的第三方付款人要求制药公司在标价的基础上向他们提供预定的折扣，并对医疗产品的定价提出挑战。此外，这些支付者越来越多地挑战价格，检查医疗必要性，审查候选医疗产品的成本效益。在获得新批准的药物的保险和补偿方面，可能会出现特别重大的延误。第三方付款人可以将覆盖范围限制在批准的清单上的特定候选产品，即所谓的处方表，其中可能不包括FDA批准的特定适应症的所有药物。我们可能需要进行昂贵的药物经济学研究，以证明我们产品的医疗必要性和成本效益。尽管如此，我们的候选产品可能不被认为是医学上必要的或具有成本效益的。我们不能确保我们商业化的任何产品都可以获得保险和报销，如果可以报销，报销水平是多少。
在美国以外，治疗药物的商业化通常受到广泛的政府价格控制和其他市场法规的制约，我们相信，欧洲、加拿大和其他国家对成本控制举措的日益重视已经并将继续给我们的候选产品等治疗药物的定价和使用带来压力。在许多国家，特别是欧洲联盟(欧盟)国家，作为国家卫生系统的一部分，医疗产品价格受到不同的价格控制机制的制约。在这些国家，在产品获得上市批准后，与政府当局进行定价谈判可能需要相当长的时间。为了在一些国家获得报销或定价批准，我们可能需要进行一项临床试验，将我们候选产品的成本效益与其他可用的疗法进行比较。一般来说，这种制度下的产品价格比美国低得多。其他国家允许公司自行定价，但监控公司利润。
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额外的外国价格管制或定价法规的其他变化可能会限制我们能够向我们的候选产品收取的费用。因此，在美国以外的市场，与美国相比，我们产品的报销可能会减少，可能不足以产生商业上合理的收入和利润。
如果我们无法为第三方付款人的任何候选产品建立或维持承保范围和足够的报销，则这些产品的采用和销售收入将受到不利影响，如果获得批准，这反过来可能会对营销或销售这些候选产品的能力产生不利影响。承保政策和第三方付款人报销率可能随时发生变化。即使我们获得监管部门批准的一个或多个产品获得了有利的承保和报销状态，未来也可能实施不太有利的承保政策和报销费率。
我们的业务存在重大的产品责任风险，如果我们无法获得足够的保险范围，这种无法承保可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。如果对我们提起产品责任诉讼，我们可能会承担重大责任，并可能被要求限制我们产品的商业化。
我们的业务使我们面临着在治疗疗法的开发、测试、制造和营销过程中固有的重大产品责任风险。我们目前有产品责任保险，我们认为该保险适合我们的开发阶段，如果获得批准，可能需要在营销我们的任何候选产品之前获得更高的水平。我们拥有或可能获得的任何保险都可能不能为潜在的责任提供足够的保险。此外，临床试验和产品责任保险正变得越来越昂贵。因此，我们可能无法以合理的成本获得足够的保险，以保护我们免受产品责任索赔造成的损失，这些损失可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。此外，我们的保险单可能有各种例外，我们可能会受到产品责任索赔的影响，而我们没有承保范围。我们可能需要支付任何超出我们的承保范围限制或不在我们的保险覆盖范围内的法院裁决或和解协议中达成的任何金额，并且我们可能没有或能够获得足够的资本来支付这些金额。即使我们与任何未来的公司合作伙伴达成的协议使我们有权获得损失赔偿，如果出现任何索赔，这种赔偿可能是不可用的或足够的。
如果我们的任何候选产品导致或被认为造成伤害，或在临床测试、制造、营销或批准后销售期间被发现不适合，我们可能会被起诉。任何此类产品责任索赔可能包括对制造缺陷、设计缺陷、未能警告产品固有危险、疏忽、严格责任或违反保修的指控。根据州消费者保护法，索赔也可以主张。如果我们不能成功地在产品责任索赔中为自己辩护，我们可能会招致重大责任或被要求限制对我们产品的测试和商业化。即使是成功的防御也需要大量的财政和管理资源。
无论案情如何或最终结果如何，赔偿责任可能会导致：
| ● | 延迟开发我们的候选产品； |
| ● | FDA、EMA或其他监管机构对我们的产品、我们的制造工艺和设施或我们的营销计划的安全性和有效性进行调查； |
| ● | 对我们产品的需求减少或中断； |
| ● | 损害我们的声誉； |
| ● | 临床试验参与者退出，不能继续进行临床试验； |
| ● | 由监管机构发起调查； |
| ● | 相关诉讼的辩护费用； |
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| ● | 转移管理层的时间和资源； |
| ● | 对试验参与者或患者给予巨额金钱奖励； |
| ● | 产品召回、撤回或贴标签、营销或促销限制； |
| ● | 收入损失； |
| ● | 用尽所有可用的保险和我们的资本资源；以及 |
| ● | 无法将任何产品商业化。 |
与监管审批和其他法律合规事项相关的风险
FDA、EMA和其他可比的外国监管机构的监管审批过程漫长、耗时，而且本质上是不可预测的。如果我们最终无法获得监管部门对我们的候选产品的批准，我们将无法产生产品收入，我们的业务将受到实质性损害。
我们的候选产品正在并将继续受到广泛的政府法规的约束，这些法规涉及药品的研究、测试、开发、制造、安全、功效、批准、记录保存、报告、标签、储存、包装、广告和促销、定价、营销和分销。在新药获准上市之前，必须在美国和许多外国司法管辖区成功完成严格的临床前试验和临床试验，以及广泛的监管批准程序。获得FDA、EMA和其他类似的外国监管机构的批准是昂贵的、不可预测的，通常需要在临床试验开始后多年，并取决于许多因素，包括所涉及的候选产品的类型、复杂性和新颖性。此外，在候选产品的临床开发过程中，批准政策、法规或获得批准所需的临床数据的类型和数量可能会发生变化，并且可能因司法管辖区而异，这可能会导致批准的延迟或不批准申请的决定。监管机构在审批过程中拥有相当大的自由裁量权，可以拒绝接受任何申请，也可以决定我们的数据不足以获得批准，需要额外的临床前、临床或其他数据。即使我们最终完成了临床测试并获得了我们的候选产品的批准，FDA、EMA和其他类似的外国监管机构可能会批准我们的候选产品，因为它们的适应症或患者人数可能比我们最初要求的更有限，或者可能会施加其他限制产品商业潜力的处方限制或警告。我们还没有为任何候选产品提交或获得监管部门的批准，我们的任何产品候选都可能永远不会获得监管部门的批准。此外，我们候选产品的开发和/或监管审批可能会因我们无法控制的原因而被推迟。我们不能保证我们可能开发的任何候选产品都会通过所需的临床测试，并获得我们开始销售这些产品所需的监管批准。
我们没有进行、管理或完成大规模或关键的临床试验，也没有管理FDA或任何其他监管机构的监管批准过程。我们候选产品的申请可能会因为许多原因而无法获得监管部门的批准，包括以下原因：
| ● | FDA、EMA或其他类似的外国监管机构可能不同意我们临床试验的设计、实施或结果； |
| ● | FDA、EMA或其他类似的外国监管机构可能会确定我们的候选产品不安全有效、仅具有中等有效或具有不良或非预期的副作用、毒性或其他特征，从而阻碍我们获得上市批准或阻止或限制商业使用; |
| ● | 临床试验中研究的人群可能不够广泛或代表性，无法确保我们寻求批准的整个人群的有效性和安全性; |
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| ● | FDA、EMA或其他类似的外国监管机构可能不同意我们对临床前研究或临床试验数据的解释； |
| ● | 我们可能无法向FDA、EMA或其他类似的外国监管机构证明我们的候选产品对其拟议适应症的风险-收益比是可接受的； |
| ● | FDA、EMA或其他类似的外国监管机构可能无法批准我们与其签订临床和商业用品合同的第三方制造商的制造工艺、测试程序和规格或设施；以及 |
| ● | FDA、EMA或其他类似外国监管机构的批准政策或法规可能会发生重大变化，导致我们的临床数据不足以获得批准。 |
这一漫长的审批过程，以及临床试验结果的不可预测性，可能会导致我们无法获得监管部门的批准，无法将我们的任何候选产品推向市场，这将严重损害我们的业务、运营结果和前景。在寻求或获得所需批准方面的任何延误或失败，都将对我们从我们正在开发并正在寻求批准的任何特定候选产品中创造收入的能力产生重大和不利的影响。此外，任何上市药物的监管批准可能会受到我们可能营销、推广和宣传该药物或标签或其他限制的批准用途或适应症的重大限制。此外，FDA有权要求风险评估和缓解战略(REMS)计划作为批准NDA的一部分，或在批准后，这可能会对批准的药物的分销或使用施加进一步的要求或限制。这些要求或限制可能包括将处方限制在某些经过专门培训的医生或医疗中心，将治疗限制在符合某些安全使用标准的患者，以及要求接受治疗的患者登记注册。这些限制和限制可能会极大地限制药物的市场规模，并影响第三方付款人的报销。
我们还受到许多外国监管要求的约束，其中包括临床试验的进行、制造和营销授权、定价和第三方报销。外国监管审批流程因国家/地区而异，通常包括与上述FDA和EMA审批相关的所有风险，以及可归因于满足外国司法管辖区当地法规的风险。此外，获得批准所需的时间可能与获得FDA批准所需的时间不同。
FDA、EMA和其他类似的外国监管机构可能不接受在其管辖范围外进行的试验数据。
我们正在进行的临床试验正在美国进行。我们可能会选择在国际上进行更多的临床试验。FDA、EMA或其他类似的外国监管机构接受在其各自管辖范围外进行的临床试验的研究数据可能会受到某些条件的限制。如果美国临床试验的数据打算作为在美国以外的外国上市批准的基础，临床试验和批准的标准可能会有所不同。不能保证任何美国或外国监管当局会接受在其适用管辖权之外进行的审判的数据。如果FDA、EMA或任何适用的外国监管机构不接受此类数据，将导致需要额外的试验，这将是昂贵和耗时的，并延误我们业务计划的各个方面，并可能导致我们的产品候选在适用司法管辖区无法获得商业化批准或许可。
在一个司法管辖区获得并保持对我们候选产品的监管批准，并不意味着我们将成功地在其他司法管辖区获得我们候选产品的监管批准。
在一个司法管辖区获得并保持对我们的候选产品的监管批准并不保证我们将能够在任何其他司法管辖区获得或保持监管批准。例如，即使FDA或EMA批准了候选产品的上市，外国司法管辖区的可比监管机构也必须批准候选产品在这些国家的制造、营销、促销和报销。遵守适用于临床试验和药物开发活动的其他外国法规的新要求和变化，可能会推迟我们在欧盟和其他外国司法管辖区的临床试验和监管批准时间表。例如，《临床试验条例》欧盟第536/2014号
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于2022年1月31日开始应用，旨在简化欧盟目前的临床试验授权规则和绩效标准。遵守这样的新立法或医疗保健法规的变化可能会耗费大量时间和成本，从而对我们的业务产生实质性的不利影响。
然而，在一个司法管辖区未能或延迟获得监管批准，可能会对其他司法管辖区的监管批准过程产生负面影响。审批程序因司法管辖区而异，可能涉及与美国不同的要求和行政审查期限，包括额外的临床前研究或临床试验，因为在一个司法管辖区进行的临床试验可能不会被其他司法管辖区的监管机构接受。在美国以外的许多司法管辖区，候选产品必须先获得报销批准，然后才能在该司法管辖区批准销售。在某些情况下，我们打算为我们的产品收取的价格也需要得到批准。
获得外国监管批准以及建立和维持对外国监管要求的遵守可能会给我们带来重大延误、困难和成本，并可能推迟或阻止我们的产品在某些国家/地区推出。如果我们或任何未来的合作伙伴未能遵守国际市场的监管要求或未能获得适用的营销批准，我们的目标市场将会减少，我们实现潜在产品候选产品全部市场潜力的能力将受到损害。
针对Duchenne、Becker和LGMD等罕见疾病的候选产品的监管审批程序尚不确定。
由于缺乏先例、监管机构的广泛自由裁量权以及影响监管审批过程的众多独特因素，我们针对罕见疾病(如Duchenne、Becker和LGMD)的任何候选产品获得批准的可能性都不确定，我们可能无法预测、准备或满足监管机构的要求或要求，包括及时或根本不完成和提交我们候选产品的计划研究新药(IND)和NDA。例如，杜兴是一种罕见的疾病，FDA只批准了两种治疗方法。此外，贝克尔目前在美国或欧盟还没有获得批准的治疗方法。此外，FDA在对我们的数据和分析进行评估后，可能会确定这些数据和分析不支持NDA提交、提交或批准。由于缺乏可预测性，我们可能没有必要的资源来满足监管要求，并成功完成可能旷日持久、昂贵和范围广泛的罕见疾病候选产品商业化的审批过程。
即使我们的候选产品获得了监管部门的批准，它们也将受到重大的上市后监管要求和监督。
我们可能获得的任何候选产品的监管批准都将要求向监管机构提交报告和持续监测，以监控候选产品的安全性和有效性，可能包含与特定年龄段的使用限制、警告、预防措施或禁忌症相关的重大限制，可能包括繁重的批准后研究或风险管理要求和监管检查。例如，FDA可能需要REMS才能批准我们的候选产品，这可能需要药物指南、医生培训和沟通计划或确保安全使用的其他要素，如受限分配方法、患者登记和其他风险最小化工具。此外，如果FDA或外国监管机构批准我们的候选产品，我们候选产品的制造过程、标签、包装、分销、不良事件报告、储存、广告、促销、进口、出口和记录保存将受到广泛和持续的监管要求。这些要求包括提交安全和其他上市后信息和报告、注册，以及我们在批准后进行的任何临床试验中持续遵守cGMP和GCP。此外，药品制造商及其设施受到FDA和其他监管机构的持续审查和定期突击检查，以确保符合cGMP法规和标准。如果我们或监管机构发现某一产品存在以前未知的问题，如意外严重性或频率的不良事件，或该产品的制造设施存在问题，监管机构可能会对该产品、该制造设施或我们施加限制，包括要求召回或从市场上撤回该产品或暂停生产。在……里面
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此外，未能遵守FDA、EMA和其他类似的外国监管要求可能会使我们的公司受到行政或司法制裁，包括：
| ● | 延迟或拒绝产品审批； |
| ● | 对我们进行临床试验的能力的限制，包括正在进行或计划中的试验的全部或部分临床搁置； |
| ● | 对产品、制造商或制造工艺的限制； |
| ● | 警告信或无标题信件； |
| ● | 民事和刑事处罚； |
| ● | 禁制令； |
| ● | 暂停或撤回监管审批； |
| ● | 扣押、扣留或禁止进口产品； |
| ● | 自愿或强制性的产品召回和宣传要求； |
| ● | 全部或部分停产； |
| ● | 对运营施加限制，包括代价高昂的新制造要求。 |
上述任何事件或处罚的发生可能会抑制我们将候选产品商业化的能力，如果获得批准，并产生收入。此外，我们或任何未来的合作伙伴不遵守法规要求，包括安全监测和与儿科人口产品开发相关的要求，也可能导致重大经济处罚。
此外，FDA或其他前美国监管机构的政策可能会改变，政府可能会颁布额外的法规，以阻止、限制或推迟对我们候选产品的监管批准。最近，美国最高法院推翻了雪佛龙原则，该原则在针对联邦政府机构(如FDA)的诉讼中尊重监管机构的法定解释，在这些机构中，法律是模棱两可的。这一具有里程碑意义的最高法院裁决可能会促使更多的公司和其他利益相关者对FDA提起诉讼，挑战FDA的长期决定和政策，包括FDA对市场排他性的法定解释和药品审批的“确凿证据”要求，这可能会削弱FDA的权威，导致行业的不确定性，并扰乱FDA的正常运作，其中任何一项都可能推迟FDA对我们监管提交的审查。我们无法预测这一决定的全部影响，未来对FDA提出的司法挑战，或者未来立法或行政行动可能产生的政府监管的性质或范围。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们无法保持法规遵从性，我们可能会失去我们可能获得的任何营销批准，这将对我们的业务、前景和实现或维持盈利的能力产生不利影响。
我们可能无法为我们的候选产品获得孤儿药物指定或获得或维持孤儿药物独家经营权，即使我们这样做了，这种排他性也可能不会阻止FDA、EMA或其他类似的外国监管机构批准竞争对手的产品。
包括美国和欧盟在内的一些司法管辖区的监管机构可能会将患者人数相对较少的药物指定为孤儿药物。根据《孤儿药品法》，如果一种产品是用于治疗罕见疾病或疾病的药物，FDA可以将其指定为孤儿药物。在美国，罕见疾病或疾病通常被定义为每年患者人数不到20万人，或者在美国，患者人数超过20万人，而在美国，没有合理的预期可以通过在美国的销售收回开发药物的成本。然而，不能保证我们将能够为我们的候选产品获得孤立的称号。
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在美国，指定孤儿药物使一方有权获得财政激励，如为临床试验费用、税收优惠和用户费用减免提供赠款资金的机会。此外，如果具有孤儿药物名称的产品随后获得FDA对其具有此类名称的疾病的第一次批准，则该产品有权获得孤儿药物排他性。美国的孤儿药物排他性规定，FDA可能不会批准任何其他申请，包括完整的NDA，在七年内以相同的适应症销售相同的药物，除非在有限的情况下。在欧洲适用的专营期为10年。如果一种药物不再符合孤儿药物指定的标准，或者如果该药物的利润足够高，以至于市场排他性不再合理，那么欧洲的排他性期限可以缩短到六年。
FDA批准了塞瓦塞姆滕2024年2月被指定为治疗Duchenne的快车道，2023年11月被指定为治疗Duchenne和Becker的ODD以及治疗Duchenne的RPDD。FDA之前授予了快车道称号，用于调查和开发塞瓦塞姆滕用来治疗贝克尔。2024年4月，EMA为治疗Becker和Duchenne批准了Sevemten的奇数。我们可能会为其他候选产品寻求孤儿药物称号。即使在获得孤儿药物指定后，我们也可能无法获得或保持该候选产品的孤儿药物排他性。由于与开发药品相关的不确定性，我们可能不是第一个获得上市批准的产品候选产品，因为我们已经获得了孤儿指定适应症的孤儿药物指定。此外，如果我们寻求批准比孤儿指定的适应症更广泛的适应症，或者如果FDA后来确定指定请求存在重大缺陷，或者如果我们无法确保我们能够生产足够数量的产品来满足患有罕见疾病或疾病的患者的需求，那么我们在美国的独家营销权可能会受到限制。此外，即使在获得产品的孤儿药物排他性之后，这种排他性也可能不能有效地保护该产品免受竞争，因为具有不同活性部分的不同药物可能被批准用于相同的条件。即使在孤儿药物获得批准后，如果FDA得出结论认为后一种药物在临床上更安全、更有效，或者对患者护理做出了重大贡献，或者具有孤儿排他性的产品的制造商无法维持足够的产品数量，则FDA随后可以针对相同的情况批准具有相同活性部分的相同药物。孤儿药物指定既不会缩短药物的开发时间或监管审查时间，也不会在监管审查或批准过程中给候选产品带来任何优势，也不会使候选产品有权获得优先审查。鉴于法院在#年的判决Catalyst Pharms，Inc.诉Becera案，1299《联邦判例汇编》第14卷(第11巡回法庭)2021年1月，FDA在《联邦纪事报》上发布了一份通知，澄清说，尽管该机构遵守了法院在2021年1月发布的命令触媒，FDA打算继续将其对该条例的长期解释应用于该条例范围之外的事项触媒命令-也就是说，该机构将继续将孤儿药物排他性的范围与一种药物被批准的用途或适应症捆绑在一起，这允许其他赞助商在同一孤儿指定疾病或条件下获得对尚未获得批准的药物的新用途或适应症的批准。目前尚不清楚未来的诉讼、立法、机构决定和行政行动将如何影响孤儿药物独家经营的范围。
在适当的情况下，我们计划通过使用加速注册途径，获得FDA或类似的外国监管机构的批准。如果我们无法获得这样的批准，我们可能被要求进行超出我们预期的额外的临床前研究或临床试验，这可能会增加获得必要的市场批准的费用，并推迟收到必要的市场批准。即使我们获得了FDA的加速批准，如果我们的验证性试验没有证实临床益处，或者如果我们不遵守严格的上市后要求，FDA可能会寻求撤销加速批准。
在可能的情况下，我们计划在需求高度未得到满足的地区推行加速发展战略。我们可能会为我们的一个或多个候选产品寻求加速审批途径。根据《联邦食品、药物和化妆品法》中的加速审批条款和FDA的实施条例，FDA可以在确定候选产品对合理地可能预测临床益处的替代终点或中间临床终点产生影响后，加速批准旨在治疗严重或危及生命的疾病、提供比现有疗法有意义的治疗益处的候选产品。FDA认为临床益处是在特定疾病的背景下具有临床意义的积极治疗效果，例如不可逆转的发病率或死亡率。出于加速批准的目的，代理终点是一个标记，例如实验室测量、放射图像
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体征，或其他被认为可以预测临床益处的指标，但本身并不是临床效益的衡量标准。中间临床终点是可以在对不可逆发病率或死亡率的影响之前进行测量的临床终点，其合理地可能预测对不可逆转的发病率或死亡率或其他临床益处的影响。加速批准途径可用于新药相对于现有疗法的优势可能不是直接的治疗优势，但从患者和公共卫生的角度来看是临床上重要的改善的情况。如果获得批准，加速批准通常取决于赞助商同意以勤奋的方式进行额外的批准后验证性研究，以验证和描述药物的临床益处。如果此类批准后研究未能证实该药物的临床益处，FDA可能会撤回对该药物的批准。食品和药物综合改革法案改革了加速审批途径，例如要求FDA明确批准后研究要求的条件，并规定FDA因不符合批准后要求而迅速撤回产品的程序。
在寻求加速批准之前，我们将征求FDA的反馈，否则将评估我们寻求和获得此类加速批准的能力。不能保证在我们对反馈和其他因素进行评估后，我们将决定寻求或提交保密协议以获得加速批准或任何其他形式的加速开发、审查或批准。同样，不能保证在FDA随后的反馈之后，我们将继续寻求或申请加速批准或任何其他形式的加速开发、审查或批准，即使我们最初决定这样做。此外，如果我们决定提交加速批准或其他快速监管指定(例如，突破性治疗指定)的申请，则不能保证此类提交或申请将被接受，或任何加速的开发、审查或批准将被及时批准，或根本不能保证。FDA或其他类似的外国监管机构也可以要求我们在考虑我们的申请或批准任何类型的申请之前进行进一步的研究。如果我们的候选产品未能获得加速批准或任何其他形式的加速开发、审查或批准，将导致该候选产品商业化的时间更长，可能会增加该候选产品的开发成本，并可能损害我们在市场上的竞争地位。
我们可能会面临当前法规和未来立法的变化带来的困难。
现有的监管政策可能会发生变化，可能会颁布额外的政府法规，以阻止、限制或推迟对我们候选产品的监管批准。我们无法预测美国或国外未来的立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们无法保持监管合规性，我们可能会失去我们可能获得的任何营销批准，我们可能无法实现或保持盈利。
我们也无法预测美国或国外未来的立法或行政或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。例如，本届美国政府的某些政策可能会影响我们的商业和行业，这可能会对FDA参与常规监管和监督活动的能力造成重大负担，或以其他方式严重延迟，例如通过制定规则、发布指南以及审查和批准营销申请来实施法规。很难预测当前和未来的立法、行政行动和诉讼(包括下面提到的行政命令)将如何实施，以及它们将在多大程度上影响我们的业务、我们的临床开发以及FDA和其他机构行使其监管权力的能力，包括FDA的审批前检查和对我们提交给FDA的任何监管文件或申请的及时审查。如果这些行政行动限制了FDA在正常过程中从事监督和执行活动的能力，或者限制了我们的业务运营，包括我们承包商的运营，我们的业务可能会受到负面影响。
例如，2010年3月，经2010年医疗保健和教育和解法案(统称为ACA)修订的2010年患者保护和平价医疗法案获得通过，极大地改变了政府和私营保险公司为医疗保健融资的方式，并继续对美国制药业产生重大影响。自该法案颁布以来，一直有司法和国会
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对ACA某些方面的挑战。2021年6月，美国最高法院裁定德克萨斯州和其他挑战者没有挑战ACA的法律地位，驳回了该案，但没有具体裁决ACA的合宪性。因此，ACA仍然以目前的形式有效。目前尚不清楚最高法院的这一裁决、未来的诉讼或拜登政府颁布的医疗措施将如何影响我们的业务、财务状况和运营结果。2021年1月28日，总裁·拜登发布行政命令，启动特殊投保期，目的是通过ACA市场获得医疗保险覆盖范围。行政命令还指示某些政府机构审查和重新考虑限制获得医疗保健的现有政策和规则，包括重新审查医疗补助示范项目和豁免计划，包括工作要求，以及通过医疗补助或ACA获得医疗保险覆盖范围造成不必要障碍的政策。遵守任何新的立法或医疗保健法规的变化可能会耗费大量时间和成本，从而对我们的业务产生实质性的不利影响。
此外，自ACA颁布以来，美国还提出并通过了其他立法修改。这些变化包括从2013年4月1日起，向提供者支付的联邦医疗保险总金额从2013年4月1日起减少2%，除非国会采取进一步行动，否则这一措施将一直有效到2032年。2013年1月，总裁·奥巴马签署了2012年美国纳税人救济法，其中包括减少向几个提供者支付的医疗保险，并将政府向提供者追回多付款项的诉讼时效从三年延长到五年。这些法律可能会导致联邦医疗保险和其他医疗保健资金的进一步减少，如果获得批准，这可能会对我们药品的客户以及我们的财务运营产生实质性的不利影响。
此外，政府最近对药品制造商为其上市产品定价的方式进行了更严格的审查，导致国会进行了几次调查，并提出并颁布了联邦和州立法，旨在提高产品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，以及改革政府对药品的报销方法。例如，《2021年美国救援计划法案》取消了制造商向州医疗补助计划支付的医疗补助药品退税计划退税的法定上限。取消这一上限可能会要求制药商支付比销售产品更多的回扣，这可能会对我们的业务产生实质性影响。2021年7月，拜登政府发布了一项行政命令，名为“促进美国经济中的竞争”，其中有多项条款旨在增加处方药的竞争。2022年8月，国会通过了《2022年通胀降低法案》，其中包括对制药业和联邦医疗保险受益人具有重大影响的处方药条款，包括允许联邦政府就某些高价单一来源联邦医疗保险药物的最高公平价格进行谈判，对不遵守药品价格谈判要求的制造商施加惩罚和消费税，要求所有联邦医疗保险B部分和D部分药物获得通胀回扣，如果其药品价格增长快于通胀，则有限的例外，以及重新设计联邦医疗保险D部分以降低受益人的自付处方药成本等变化。包括制药公司、美国商会和美国制药研究和制造商在内的多个行业利益相关者已对联邦政府提起诉讼，声称《降低通胀法案》中的价格谈判条款违宪。这些司法挑战的影响以及鉴于美国最高法院推翻雪佛龙原则等未来的司法挑战，政府对我们和整个制药行业实施的立法、行政和行政行动以及任何未来的医疗保健措施和机构规则尚不清楚。成本控制措施的实施，包括《降低通货膨胀法》下的处方药条款，以及其他医疗保健改革可能会阻止我们创造收入、实现盈利能力，或在获得批准后将我们的候选产品商业化。
在州一级，立法机构越来越多地通过立法并实施旨在控制药品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入和营销成本披露的限制以及透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量购买。一些州正在考虑或最近已经颁布了州药品价格透明度和报告法，一旦我们开始商业化，可能会大大增加我们的合规负担，并使我们面临更大的责任。
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获得监管部门对我们任何产品的批准。例如，FDA最近授权佛罗里达州从加拿大进口某些处方药，为期两年，以帮助降低药品成本，前提是佛罗里达州的卫生保健管理局符合FDA提出的要求。其他州可能会效仿佛罗里达州的做法。我们无法预测美国联邦或州医疗保健措施的未来走向，这些措施旨在扩大医疗保健的可获得性，并控制或降低医疗保健成本。这些以及法律或监管框架的任何进一步变化，减少了我们的收入或增加了我们的成本，也可能对我们的业务、财务状况和运营结果产生重大和不利的影响。
我们预计，ACA以及未来可能采取的其他医疗改革措施，可能会导致更严格的覆盖标准，并对我们收到的任何批准产品的价格构成额外的下行压力。联邦医疗保险或其他政府计划报销的任何减少都可能导致私人支付者支付的类似减少。实施成本控制措施或其他医疗改革可能会阻止我们创造收入、实现盈利或将我们的候选产品商业化。
已经提出了立法和监管建议，以扩大批准后的要求，并限制生物技术产品的销售和促销活动。我们不能确定是否会颁布更多的立法变化，或者FDA的法规、指南或解释是否会改变，或者这些变化对我们的候选产品的上市批准(如果有)可能会产生什么影响。此外，国会对FDA审批过程的更严格审查可能会显著推迟或阻止上市审批，并使我们受到更严格的产品标签和上市后测试和其他要求的约束。
全球隐私和个人信息安全问题的监管框架正在迅速演变，在可预见的未来可能仍然不确定。美国联邦以及各州、地方和外国政府机构已经通过或正在考虑通过法律法规或法律法规来限制个人信息的收集、分发、使用、披露、存储、安全和其他处理。
此外，在欧盟，健康数据和其他个人数据的收集和使用受一般数据保护法规(GDPR)的监管，该法规将欧盟数据保护法的地理范围扩大到在某些条件下在欧盟以外的实体和业务，并对公司和个人施加了实质性的义务和新的权利，以及某些欧盟成员国一级的立法。不遵守GDPR可能会导致高达20,000,000欧元的罚款或上一财政年度全球年营业额的4%(以较高者为准)，以及其他行政处罚。GDPR增加了我们或我们的CRO以及其他承包商和服务提供商可能处理的适用个人数据的责任和责任，我们可能需要制定额外的措施，以努力遵守GDPR和欧盟其他与隐私和数据保护相关的法律和法规，包括欧盟成员国的法律和法规。这些努力可能需要大量的努力，并会产生巨大的成本。如果我们遵守GDPR或其他适用的欧盟法律和法规的努力不成功，或被认为不成功，可能会对我们在欧盟的业务产生不利影响。此外，欧盟法院(CJEU)宣布欧盟-美国隐私盾牌(EU-U.S.Privacy Shield)无效，该法案允许在2020年7月通过隐私盾牌自我认证的公司将个人数据从欧盟转移到美国。CJEU的决定还对欧盟-美国隐私保护的主要替代方案之一--欧盟委员会的标准合同条款(SCC)--的持续有效性提出了质疑，欧盟监管机构已就我们和其他公司在使用SCC时必须考虑和承诺的考虑和要求发布了额外的指导。欧盟监管机构发布了要求实施的更新后的标准合同条款。CJEU的决定和其他监管指导或事态发展可能会对从欧盟、英国(UK)和瑞士向美国转移个人数据施加额外的义务，我们可能被要求参与与新的SCC有关的额外合同谈判或其他，每一项都可能限制我们在这些司法管辖区的活动，限制我们在这些司法管辖区提供我们的产品和服务的能力，或增加我们的成本和义务，并对我们从欧盟、英国和瑞士向美国有效转移个人数据的能力施加限制。
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此外，英国退出欧盟给英国的数据保护监管带来了不确定性。英国已经实施了类似于GDPR的立法，即英国GDPR，它规定了最高可达GB 1750万或全球营业额的4%的罚款。2021年6月28日，欧盟委员会发布了一项关于英国数据保护框架的充分性决定，允许从欧盟成员国向英国继续转移个人数据，而不需要额外的合同或其他措施，以便在领土之间合法转移个人数据。然而，这一决定可以在四年后续签，欧盟委员会可能随时重新审议这一决定。然而，从中长期来看，英国和欧盟在数据保护法方面的关系仍不明朗，这将使我们面临进一步的合规风险。英国也发布了自己的标准合同条款，类似于SCC，要求实施。我们可能会招致与GDPR、英国GDPR以及欧盟和英国其他与隐私和数据保护相关的法律和法规相关的责任、费用、成本和其他运营损失，包括与我们采取任何措施遵守这些法规相关的适用欧盟成员国的法律和法规。
在美国，各种各样的数据保护法律和法规可能适用于我们的活动，例如州数据泄露通知法、州个人数据隐私法(例如，2018年加州消费者隐私法(CCPA))、州健康信息隐私法以及联邦和州消费者保护法。州和联邦两级都有一系列执法机构可以执行这些法律和法规。例如，CCPA要求处理加州居民个人信息的覆盖企业披露他们的数据收集、使用和共享做法。此外，CCPA为加州居民提供了新的数据隐私权(包括选择不披露某些个人数据的能力)，对涵盖的企业施加了新的运营要求，规定了对违规行为的民事处罚，以及针对数据泄露和法定损害赔偿的私人诉讼权(这预计将增加数据泄露的集体诉讼，并导致大量面临代价高昂的法律判决和和解)。《全面和平协议》及其解释和执行的各个方面仍然不确定。此外，CCPA于2023年1月1日扩大，当时加州2020年隐私权法案(CPRA)生效。CPRA赋予加州居民限制使用某些敏感个人信息的能力，建立了对保留个人信息的限制，扩大了受CCPA私人诉讼权利约束的数据泄露类型，规定了对涉及16岁以下加州居民的CPRA违规行为的惩罚，并建立了一个新的加州隐私保护局来实施和执行新的立法。尽管CCPA对临床试验数据的豁免有限，但CCPA和其他类似法律可能会影响我们的商业活动，这取决于它们的解释。此外，其他州立法机构已经或正在考虑，并可能通过他们自己的数据隐私和安全法律，可能会有更严厉的惩罚和与我们业务相关的更严格的合规要求。这些法律中的许多都是全面的隐私法规，施加了类似于CCPA的义务。例如，科罗拉多州于2021年6月颁布了一项科罗拉多州隐私法(CPA)，该法案于2023年7月1日生效，并于同一天开始执行。科罗拉多州总检察长于2023年3月15日公布了实施CPA的规则。康涅狄格州、犹他州和弗吉尼亚州也颁布了类似于CCPA和CPA的立法，已于2023年生效；佛罗里达州、蒙大拿州、俄勒冈州和得克萨斯州也颁布了类似立法，已经或将于2024年生效；特拉华州、爱荷华州、明尼苏达州、新罕布夏州、新泽西州、内布拉斯加州和田纳西州也颁布了类似立法，将于2025年生效；印第安纳州、肯塔基州和罗德岛州也颁布了类似立法，将于2026年生效。
此外，州法律和外国法律可能普遍适用于我们维护的信息的隐私和安全，并且可能在很大程度上彼此不同，从而使合规工作复杂化，并可能要求我们采取额外的措施来遵守它们。由于GDPR、CCPA、CPRA、CPA和其他与隐私和数据保护有关的法律、法规和其他义务施加了新的和相对繁重的义务，并且这些义务和其他义务的解释和应用存在很大的不确定性，我们可能在满足他们的要求以及对我们的政策和做法进行必要的改变方面面临挑战，并可能为此产生重大成本和支出。此外，如果与我们合作的第三方，如供应商或服务提供商，违反适用的法律或法规或我们的政策，此类违规行为也可能使我们或我们客户的数据面临风险，进而可能对我们的业务产生不利影响。我们或我们的服务提供商未能或被认为未能遵守我们与隐私或数据保护、我们对第三方的合同义务或其他义务或我们的任何
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与隐私或数据保护相关的其他法律义务，可能会导致政府调查或执法行动、诉讼、索赔和其他诉讼，损害我们的声誉，并可能导致重大责任。
美国食品和药物管理局、美国证券交易委员会和其他政府机构的资金不足可能会阻碍他们聘用和留住关键领导层和其他人员的能力，阻止新产品和服务的及时开发或商业化，或者以其他方式阻止这些机构履行我们业务运营可能依赖的正常业务职能，这可能会对我们的业务产生负面影响。
FDA审查和批准新产品的能力可能受到各种因素的影响，包括政府预算和资金水平、雇用和留住关键人员以及接受用户费用支付的能力，以及法律、法规和政策变化。因此，近几年来，该机构的平均审查时间一直在波动。此外，政府对美国证券交易委员会(美国证券交易委员会)和我们业务可能依赖的其他政府机构的资助，包括那些为研发活动提供资金的机构，受到政治过程的影响，这一过程本质上是不稳定和不可预测的。
FDA和其他机构的中断，包括因新冠肺炎大流行或其他公共卫生紧急情况、旅行限制、人员短缺而造成的延误或中断，也可能会减缓必要的政府机构审查和/或批准新药所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。例如，在2018年和2019年，美国政府多次关门，美国食品和药物管理局和美国证券交易委员会等某些监管机构不得不让关键员工休假，停止关键活动。如果发生任何长时间的政府停摆或中断，包括任何公共卫生突发事件、新冠肺炎病例的死灰复燃、旅行限制或新冠肺炎相关政策、人员短缺，可能会严重影响FDA和其他监管机构及时审查和处理我们提交的监管文件并就我们的临床开发计划提供反馈的能力，这可能会对我们的业务和预期的时间表产生重大不利影响。此外，未来政府关门或对正常业务的干扰可能会影响我们进入公开市场并获得必要资本的能力，以便适当地为我们的业务提供资本并继续我们的业务。
我们与医疗保健专业人员、临床研究人员、CRO和第三方付款人的关系与我们当前和未来的业务活动相关，可能会受到联邦和州医疗欺诈和滥用法律、虚假索赔法律、透明度法律、政府价格报告以及医疗信息隐私和安全法律的约束，这可能会使我们面临重大损失，其中包括刑事制裁、民事处罚、合同损害、被排除在政府医疗保健计划之外、声誉损害、行政负担以及利润和未来收益减少。
医疗保健提供者和第三方付款人在推荐和处方我们获得市场批准的任何候选产品方面发挥着主要作用。我们目前和未来与医疗保健专业人员、临床研究人员、CRO、第三方付款人和客户的安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗法律法规，这些法律和法规可能会限制我们用于研究以及营销、销售和分销我们获得营销批准的产品的业务或财务安排和关系。适用的联邦和州医疗保健法律法规的限制可能包括：
| ● | 除其他事项外，联邦《反回扣条例》禁止个人和实体故意直接或间接地以现金或实物形式索要、提供、接受或提供报酬，以诱导或奖励个人推荐或购买、订购或推荐任何商品或服务，而这些商品或服务可根据联邦医疗保险和医疗补助等联邦医疗保健计划支付； |
| ● | 联邦虚假索赔法，包括民事虚假索赔法，可由普通公民通过民事举报人或准诉讼强制执行，以及民事罚款法，除其他外，禁止个人或实体在知情的情况下向联邦政府提出或导致向联邦政府提出虚假或欺诈性的付款索赔，或通过虚假陈述来避免、减少或隐瞒向联邦政府付款的义务； |
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| ● | 联邦1996年《健康保险可转移性和责任法案》(HIPAA)除其他外，禁止执行或试图执行欺诈任何医疗福利计划的计划或作出与医疗保健事项有关的虚假陈述； |
| ● | 经《健康信息技术促进经济和临床健康法》(HITECH)及其实施条例修订的HIPAA还规定了在保护个人可识别健康信息的隐私、安全和传输方面的义务，包括强制性合同条款，这些实体是健康计划、医疗信息交换中心和某些医疗保健提供者，这些条款由HIPAA及其各自的业务伙伴及其分包商定义； |
| ● | 联邦《医生支付阳光法案》要求可根据联邦医疗保险、医疗补助或儿童健康保险计划付款的承保药品、器械、生物制品和医疗用品的适用制造商每年向CMS报告有关向承保接受者支付和以其他方式转移价值的信息，包括医生(定义包括医生、牙医、视光师、足科医生和脊椎按摩师)、某些非医生保健专业人员(如护士从业人员和医生助理等)、教学医院以及有关医生持有的所有权和投资权益的信息；以及 |
| ● | 类似的州和外国法律法规，如州反回扣和虚假索赔法，可能适用于涉及由非政府第三方付款人，包括私营保险公司报销的医疗项目或服务的销售或营销安排和索赔；州法律，要求制药公司遵守制药业的自愿合规指南和联邦政府颁布的相关合规条例，并可能要求药品制造商报告与向医生和其他医疗保健提供者支付和以其他方式转移价值、营销支出或药品定价有关的信息；州和地方法律，要求药品销售和医疗代表登记；在某些情况下管理健康信息隐私和安全的州法律，其中许多法律在很大程度上彼此不同，而且往往没有被HIPAA抢先一步，从而使合规工作复杂化。 |
努力确保我们目前和未来与第三方的业务安排符合适用的医疗保健和数据隐私法律法规，这将涉及大量的持续成本，并可能需要我们采取或实施其他政策或措施。我们可能面临私人当事人的索赔和诉讼，以及政府当局的索赔、调查和其他诉讼，涉及我们的业务行为不符合当前或未来涉及欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的当前或未来法规、法规或案例法的指控，法院或政府当局可能会得出结论认为我们没有遵守它们，或者我们可能认为有必要或适当地解决任何此类索赔或其他诉讼。对于任何此类索赔、诉讼或和解，我们可能会受到重大处罚，包括民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、交还、监禁、被排除在政府资助的医疗保健计划(如Medicare和Medicaid)之外、诚信监督和报告义务、合同损害、声誉损害、利润和未来收益减少以及我们业务的缩减或重组。防御任何此类行动都可能是昂贵、耗时的，可能需要大量的财政和人力资源。因此，即使我们成功地抵御了任何可能对我们提起的此类诉讼，我们的业务也可能受到损害。此外，如果我们预期与之开展业务的任何医生或其他医疗保健提供者或实体被发现不符合适用法律，他们可能会受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗保健计划之外。
我们的员工、独立承包商、顾问、商业合作者、首席调查员、CRO、供应商和供应商可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守法规标准和要求。
我们面临员工、独立承包商、顾问、商业合作者、首席调查员、CRO、供应商和供应商可能从事不当行为或其他不当行为的风险
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活动。这些当事人的不当行为可能包括未能遵守FDA法规、向FDA提供准确信息、遵守联邦和州医疗保健欺诈和滥用法律法规、准确报告财务信息或数据或向我们披露未经授权的活动。特别是，卫生保健行业的研究、销售、营销和商业安排受到旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律和法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他商业安排。这些方面的不当行为还可能涉及不当使用在临床试验过程中获得的信息，这可能导致监管制裁和对我们的声誉造成严重损害。我们已经通过了行为准则，但并不总是能够识别和阻止这些各方的不当行为，我们为发现和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受因未能遵守这些法律或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。如果对我们提起任何此类诉讼，而我们未能成功地为自己辩护或维护我们的权利，这些诉讼可能会对我们的业务产生重大影响，包括施加重大处罚，包括民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、返还、监禁、被排除在政府资助的医疗保健计划(如Medicare和Medicaid)的参与之外、诚信监督和报告义务、合同损害、声誉损害、利润减少和未来收益以及我们业务的削减或重组。
如果我们不遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会受到罚款或处罚，或者产生可能对我们的业务产生实质性不利影响的成本。
我们受到许多环境、健康和安全法律和法规的约束，包括那些管理实验室程序以及危险材料和废物的处理、使用、储存、处理和处置的法律和法规。我们的行动涉及使用危险和易燃材料，包括化学品和生物材料。我们的业务还会产生危险废物产品。我们通常与第三方签订合同，处理这些材料和废物。我们不能消除这些材料造成污染或伤害的风险。如果我们使用危险材料造成污染或伤害，我们可能要对由此造成的任何损害负责，任何责任都可能超出我们的资源范围。我们还可能产生与民事或刑事罚款和处罚相关的巨额费用。
虽然我们维持工人补偿保险以支付我们的成本和开支，但我们可能会因使用危险材料而导致员工受伤，但该保险可能不足以支付潜在的责任。我们不为因储存或处置危险和易燃材料(包括化学品和生物材料)而对我们提出的环境责任或有毒侵权索赔提供保险。
此外，为了遵守当前或未来的环境、健康和安全法律法规，我们可能会产生大量成本。这些现行或未来的法律法规可能会影响我们的研究、开发或商业化工作。未能遵守这些法律和法规也可能导致巨额罚款、处罚或其他制裁。
我们的业务活动可能受到美国《反海外腐败法》和我们所在其他国家的类似反贿赂和反腐败法律的约束，以及美国和某些外国出口管制、贸易制裁和进口法律法规的约束。遵守这些法律要求可能会限制我们在海外市场竞争的能力，如果我们违反了这些要求，我们将承担责任。
我们的业务活动受美国1977年修订的《反海外腐败法》(FCPA)、《美国法典》第18编第201节中包含的美国国内贿赂法规、美国旅行法以及我们所在其他国家的类似反贿赂或反腐败法律、法规或规则的约束。这些法律一般禁止公司及其雇员、代理人、代表、商业伙伴和第三方中间人直接或间接地向公共或私营部门的接受者提供、承诺、给予或授权他人提供任何有价值的东西，以便影响官方行动或以其他方式获得或保留业务。我们的业务受到严格监管，因此涉及与公众的大量互动
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官员，包括非美国政府的官员。此外，在许多其他国家，医院由政府拥有和运营，根据《反海外腐败法》，医生和其他医院员工将被视为外国官员。最近，美国证券交易委员会和美国司法部增加了针对生物技术和制药公司的《反海外腐败法》执法活动。
我们有时会利用第三方来协助我们在国外开展业务。我们、我们的员工、代理、代表、业务合作伙伴和我们的第三方中介可能与政府机构或国有或附属实体的官员和员工有直接或间接的互动，并可能被要求对这些员工、代理、代表、业务合作伙伴或第三方中介的腐败或其他非法活动负责，即使我们没有明确授权此类活动。我们不能向您保证，我们的所有员工、代理人、代表、业务合作伙伴和第三方中间人不会采取违反适用法律的行为，我们可能最终要对此负责。随着我们增加国际销售和业务，我们在这些法律下的风险可能会增加。
这些法律还要求我们制作和保存准确和公平地反映公司交易的账簿和记录，并制定和维持适当的内部会计控制制度和合规程序，以防止违反反腐败法。我们不能确定我们的所有员工、代理商、代表、业务合作伙伴和第三方中间人或我们附属公司的员工是否都会遵守适用的法律和法规，我们可能最终要对此负责。
违反这些法律和法规可能会导致举报人投诉、罚款、严厉的民事或刑事制裁、和解、起诉、执法行动、损害赔偿、不利的媒体报道、调查、失去出口特权、返还以及其他补救措施和禁止我们的业务活动，包括我们在一个或多个国家/地区提供产品的能力。对任何调查或行动的回应可能会导致管理层的注意力和资源的重大转移，以及巨额的国防费用和其他专业费用。一般来说，调查、执法行动和制裁可能会损害我们的声誉、我们的品牌、我们的国际活动、我们吸引和留住员工的能力以及我们的业务、前景、经营业绩和财务状况。
此外，我们的产品可能受到美国和外国的出口管制、贸易制裁和进口法律法规的约束。政府对我们产品进出口的监管，或我们未能为我们的产品获得任何必要的进出口授权(如果适用)，可能会损害我们的国际销售，并对我们的收入造成不利影响。遵守有关我们产品出口的适用法规要求可能会延迟我们的产品在国际市场上的推出，或者在某些情况下，完全阻止我们的产品出口到一些国家。此外，美国出口管制法律和经济制裁禁止向美国制裁目标国家、政府和个人运送某些产品和服务。如果我们不遵守进出口条例和这种经济制裁，可能会受到惩罚，包括罚款和/或剥夺某些出口特权。此外，任何新的出口或进口限制、新立法或在现有法规的执行或范围内，或在这些法规针对的国家、个人或产品中的任何新的出口或进口限制、新立法或方法的转变，包括由于即将到来的美国总统选举的政府更迭，都可能导致我们产品的使用减少，或导致我们向拥有国际业务的现有或潜在客户出口我们产品的能力下降。任何对我们产品的使用减少或对我们出口或销售产品能力的限制都可能对我们的业务产生不利影响。
与员工事务相关的风险、管理我们的增长以及与我们的业务相关的其他风险
我们的成功在很大程度上取决于我们吸引和留住高技能高管和员工的能力。
为了取得成功，我们必须招聘、留住、管理和激励合格的临床、科学、技术和管理人员，而我们面临着对经验丰富的人员的激烈竞争。我们高度依赖我们管理层的主要成员以及科学和医疗人员，特别是我们的联合创始人兼首席科学官艾伦·罗素。此外，工资上涨可能会影响我们聘用或留住员工的能力。如果我们不能成功地吸引和留住合格的人才，特别是在管理层
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如果是这样，它可能会对我们执行业务计划的能力产生不利影响，并损害我们的经营业绩。特别是，如果我们不能及时招聘合适的继任者，失去一名或多名执行干事可能对我们不利。我们不为我们的任何高管或其他员工提供“关键人物”保险。我们未来可能难以吸引和留住有经验的人员，并可能需要花费大量财政资源来招聘和留住员工。
与我们竞争合格人才的许多其他生物技术公司拥有更多的财务和其他资源，不同的风险状况，以及比我们更长的行业历史。他们还可能提供更高的薪酬、更多样化的机会和更好的职业发展前景。这些特点中的一些可能比我们所提供的更吸引高素质的应聘者。如果我们不能继续吸引和留住高素质的人才，我们发现、开发和商业化我们候选产品的速度和成功将受到限制，成功发展我们业务的潜力将受到损害。
此外，我们依赖我们的科学创始人以及其他科学和临床顾问和顾问来帮助我们制定我们的研究、开发和临床战略。这些顾问和顾问不是我们的员工，可能与其他实体有承诺、咨询或咨询合同，这可能会限制他们对我们的可用性。此外，这些顾问和顾问通常不会与我们签订竞业禁止协议。如果他们为我们所做的工作与他们为其他实体所做的工作之间出现利益冲突，我们可能会失去他们的服务。此外，我们的顾问可能会与其他公司达成协议，帮助这些公司开发可能与我们竞争的产品或技术。特别是，如果我们无法与我们的科学创始人保持咨询关系，或者如果他们为我们的竞争对手提供服务，我们的开发和商业化努力将受到损害，我们的业务将受到严重损害。
如果我们无法建立销售或营销能力，或无法与第三方达成协议来销售或营销我们的候选产品，则我们可能无法成功销售或营销获得监管部门批准的候选产品。
我们目前没有，也从来没有过营销或销售团队。为了将任何候选产品商业化，如果获得批准，我们必须建立营销、销售、分销、管理和其他非技术能力，或者与第三方达成安排，在我们可能获得批准销售或营销我们候选产品的每个地区执行这些服务。我们可能不会成功地完成这些必要的任务。
建立一支具有技术专业知识和支持分销能力的内部销售或营销团队来将我们的候选产品商业化将是昂贵和耗时的，需要我们的高管投入大量精力进行管理。如果我们没有与第三方达成协议，代表我们提供此类服务，我们内部销售、营销和分销能力发展的任何失败或延迟都可能对我们获得市场批准的任何候选产品的商业化产生不利影响。或者，如果我们选择与拥有直接销售队伍和已建立的分销系统的第三方合作，无论是在全球范围内还是在逐个地区的基础上，以增强我们自己的销售队伍和分销系统，或者代替我们自己的销售队伍和分销系统，我们将被要求与这些第三方就拟议的合作进行谈判并达成协议，这种安排可能被证明比我们自己将产品商业化的利润更低。如果我们不能在需要时以可接受的条款或根本不能达成此类安排，我们可能无法成功地将我们的任何获得监管部门批准的候选产品商业化，或者任何此类商业化可能会遇到延迟或限制。如果我们不能成功地将我们批准的候选产品商业化，无论是我们自己还是通过与一个或多个第三方合作，我们未来的产品收入都将受到影响，我们可能会遭受重大的额外损失。
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为了成功实施我们的计划和战略，我们需要扩大我们组织的规模，我们在管理这种增长方面可能会遇到困难。
截至2024年6月30日，我们有97名全职员工。在这些员工中，74人从事研究或产品开发和临床活动。为了成功实施我们的开发和商业化计划和战略，我们预计需要更多的管理、运营、销售、营销、财务和其他人员。未来的增长将使管理层成员承担更多的重大责任，包括：
| ● | 识别、招聘、整合、维持和激励更多的员工； |
| ● | 有效地管理我们的内部开发工作，包括临床、FDA、EMA和其他类似的外国监管机构对塞瓦塞姆滕、EDG-7500、我们的EDG-003心脏代谢发现计划的候选产品和任何其他候选产品，同时遵守我们可能对承包商和其他第三方承担的任何合同义务；以及 |
| ● | 改进我们的业务、财务和管理控制、报告系统和程序。 |
我们未来的财务业绩以及我们成功开发并在获得批准后商业化的能力塞瓦塞姆滕、EDG-7500、我们EDG-003心脏代谢发现计划的候选产品以及其他候选产品将在一定程度上取决于我们有效管理任何未来增长的能力，我们的管理层也可能不得不将不成比例的注意力从日常活动中转移出来，以便投入大量时间管理这些增长活动。
目前，在可预见的未来，我们将在很大程度上依赖于某些独立组织、顾问和顾问来提供某些服务，包括我们研究和开发、临床开发和制造的关键方面。我们不能向您保证，在需要时，独立组织、顾问和顾问的服务将继续及时提供给我们，或者我们可以找到合格的替代者。此外，如果我们无法有效地管理我们的外包活动，或者如果第三方服务提供商提供的服务的质量或准确性因任何原因而受到影响，我们的临床试验可能会被延长、推迟或终止，并且我们可能无法获得塞瓦塞姆滕、EDG-7500、我们的EDG-003心脏代谢发现计划的候选产品以及任何其他候选产品或以其他方式促进我们的业务。我们不能向您保证，我们将能够管理我们现有的第三方服务提供商，或以经济合理的条件找到其他称职的外部承包商和顾问，或者根本不能。
如果我们不能通过雇佣新员工和/或聘用更多的第三方服务提供商来有效地扩大我们的组织，我们可能无法成功地执行进一步开发和商业化所需的任务塞瓦塞姆滕、EDG-7500、我们EDG-003心脏代谢发现计划的候选产品和其他候选产品，因此可能无法实现我们的研究、开发和商业化目标。
我们的计算机系统或我们的任何CRO、制造商、其他承包商或顾问或未来的潜在合作伙伴的计算机系统可能会出现故障或遭遇安全或数据隐私泄露或事件，或对我们的专有或机密数据、员工数据或个人数据进行其他未经授权或不正当的访问、使用或破坏，这可能会导致额外的成本、收入损失、重大负债、对我们品牌的损害，以及我们业务的实质性中断。
尽管我们实施了安全措施来保护存储我们信息的系统，但考虑到它们的规模和复杂性以及我们内部信息技术系统中维护的信息量不断增加，以及我们的第三方CRO、其他承包商(包括进行我们临床试验的地点)和顾问的系统，这些系统可能容易因服务中断、系统故障、自然灾害、恐怖主义、战争、电信和电子故障而出现故障或其他损害或中断，以及由于我们的员工、承包商、顾问、业务合作伙伴和/或其他第三方的疏忽或故意行为，或第三方恶意网络攻击而造成的安全漏洞和事件。
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我们可能会向第三方(包括供应链网络攻击或部署有害恶意软件、勒索软件、拒绝服务攻击、社会工程及其他手段以影响服务可靠性并威胁信息的机密性、完整性和可用性)发起攻击，这可能会危及我们的系统基础设施或导致我们的数据(包括商业秘密或其他机密信息、知识产权、专有业务信息和个人信息)或代表我们处理或维护的数据或其他资产的丢失、破坏、更改、阻止访问、披露或传播，或损坏或未经授权的访问，从而可能导致我们的财务、法律、商业和声誉损害。例如，在2019年，我们的一名CRO经历了网络安全漏洞，导致未经授权访问我们的某些临床前数据。此外，在2023年，我们的一名CRO经历了一次网络攻击，调查发现，与这一事件相关的EDGE WISE数据没有发生未经授权的访问。我们收到了网络钓鱼攻击，公司总体上经历了与远程工作相关的来自第三方的网络钓鱼和社交工程攻击的增加，这增加了这些和其他网络安全风险。此外，网络安全研究人员警告称，由于俄罗斯与乌克兰的战争，以及以色列和周边地区的战争和不稳定，网络攻击的风险增加。任何中断或安全事件导致我们的应用程序、代表我们处理或维护的任何其他数据或其他资产的任何丢失、销毁、不可用、更改、披露、中断或传播，或损坏或未经授权访问，或者如果有人相信或报告发生了上述任何情况，可能会导致我们招致成本、责任和其他财务损害和声誉损害，并可能导致我们候选产品的开发和商业化延迟。我们不能向您保证，我们的数据保护努力和我们在信息技术方面的投资，或CRO、顾问或其他第三方的努力或投资，将防止或已经防止其他网络事件，这些网络事件可能扰乱我们的计划和运营以及我们候选产品的开发，或者导致我们的数据和代表我们处理或维护的其他数据或其他资产的损失、破坏、不可用、更改或传播，或损坏或未经授权访问，任何这些事件都可能对我们的声誉、业务、运营或财务状况产生重大不利影响。任何此类事件导致丢失、损坏或未经授权访问、使用、更改、披露、传播或以其他方式处理个人信息，包括有关我们临床试验受试者或员工的个人信息，或任何此类事件已发生的感知，都可能直接损害我们的声誉，迫使我们遵守联邦和/或州违反通知法律和外国同等法律，强制我们采取强制纠正措施，导致我们产生费用，并以其他方式使我们根据保护个人信息隐私和安全的法律和法规承担责任。这可能会导致重大的法律和财务风险以及声誉损害，可能会对我们的业务产生不利影响。
与安全漏洞或事件相关的通知和后续行动可能会影响我们的声誉，并导致我们产生巨额成本，包括法律费用和补救费用。例如，已完成或未来临床试验的临床试验数据丢失、损坏或不可用可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制受影响数据的成本。我们预计在检测和防止安全漏洞和事件的努力中会产生巨大的成本，而且我们可能会面临增加的成本和要求，以便在发生实际或预期的安全漏洞或事件时花费大量资源。我们还依赖第三方制造我们的候选产品，以及用于其他目的，与他们的基础设施和系统相关的类似事件也可能对我们的业务产生实质性的不利影响。
我们的保单可能不足以补偿我们因存储了对我们的业务运营或商业发展重要的信息的系统或第三方系统的任何此类中断、故障或安全漏洞、事件或影响而产生的潜在损失。此外，我们未来可能不会以经济上合理的条款获得这种保险，或者根本不能。此外，我们的保险可能不包括针对我们提出的所有索赔，并且在任何情况下都可能有很高的免赔额，而为诉讼辩护，无论其是非曲直，都可能代价高昂，并分散管理层的注意力。
我们的业务很容易受到火灾、地震、停电、电信故障、恐怖活动、流行病和其他我们无法控制的事件的干扰，这些事件可能会损害我们的业务。
我们的工厂位于科罗拉多州博尔德市。我们还没有对重大洪水、暴风雪、火灾、地震、停电、
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恐怖主义活动、流行病或其他灾难，并且没有针对这些灾难的恢复计划。此外，我们没有提供足够的保险来补偿可能发生的业务中断造成的实际损失，我们造成的任何损失或损害都可能损害我们的业务。此外，我们的合同开发和制造组织(CDMO)和供应商的设施位于多个地点，其他自然灾害或类似事件可能严重扰乱我们的运营，可能使我们承担责任，并可能对我们的业务产生重大不利影响。任何这些业务中断的发生都可能严重损害我们的运营和财务状况，并增加我们的成本和支出。
我们的业务可能会直接或间接地受到与国际业务相关的经济、政治、监管和其他风险的影响。与在国际上营销我们的候选产品相关的各种风险可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
我们的业务受到与我们在国际上开展的业务运营相关的风险的影响，以及我们与在国际上开展业务的合作者、合作伙伴或承包商的关系的间接影响。我们可能寻求美国以外的监管机构批准我们的候选产品，因此，我们预计，如果我们获得必要的批准，我们将面临与在外国运营相关的额外风险，包括：
| ● | 外国不同的监管要求和报销制度，包括现有监管要求的变化，以及影响我们在外国的临床开发和业务运营的新监管要求或政策的实施； |
| ● | 外国监管机构可能不同意我们临床试验的设计、实施或结果，或我们对临床前研究或临床试验数据的解释； |
| ● | 外国监管机构的审批政策或法规可能会发生重大变化，导致我们的临床数据不足以获得批准； |
| ● | 关税、贸易壁垒、价格和外汇管制等监管要求的意外变化； |
| ● | 经济疲软，包括通货膨胀、政治状况的变化，包括即将到来的美国总统选举，或特别是外国经济体和市场的政治不稳定； |
| ● | 在国外居住或旅行的员工遵守税收、就业、移民和劳动法； |
| ● | 外国税，包括预扣工资税； |
| ● | 外汇波动，这可能导致经营费用增加和收入减少，以及在另一国开展业务所附带的其他义务； |
| ● | 海外业务人员配备和管理困难； |
| ● | 在劳工骚乱比美国更普遍的国家，劳动力的不确定性； |
| ● | 根据《反海外腐败法》或类似的外国法规可能承担的责任； |
| ● | 挑战执行我们的合同和知识产权，特别是在那些不像美国那样尊重和保护知识产权的外国； |
| ● | COVID-19大流行或其他公共卫生问题对我们生产候选产品和在外国进行临床试验的能力的影响; |
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| ● | 影响海外原材料供应或制造能力的任何事件造成的生产或供应短缺或其他中断，包括但不限于持续的乌克兰-俄罗斯战争、将某些供应商或公司加入未经核实的名单或根据《出口管理条例》实施其他出口限制、实施其他出口管制、限制或制裁，包括即将到来的美国总统选举换届带来的影响，这可能会影响供应链、我们的业务或我们的供应商、承包商或合作伙伴的业务运营；以及 |
| ● | 地缘政治行动造成的商业中断，包括战争，如乌克兰持续的战争和以色列及周边地区的战争和不稳定，其他区域或地缘政治冲突，以及恐怖主义。 |
特别是，目前美国与其他国家的未来关系在贸易政策、条约、关税、税收和其他对跨境经营的限制方面存在重大不确定性，最明显的是中国。美国政府已经并将继续对美国的贸易政策进行重大的额外调整，并可能继续采取未来的行动，包括即将到来的美国总统选举换届带来的影响，这可能会对美国贸易产生负面影响。例如，美国国会已经提出立法，限制某些美国生物技术公司使用特定中国生物技术公司生产或提供的设备或服务，国会中的其他人也主张利用现有的行政部门权力来限制这些中国服务提供商在美国从事业务的能力。我们无法预测在美国与中国或其他国家之间的贸易关系上最终可能采取什么行动，哪些产品和服务可能受到此类行动，或者其他国家可能采取什么行动进行报复。如果我们无法从现有服务提供商获得或使用服务，或无法向我们的任何客户或服务提供商出口或销售我们的产品，我们的业务、流动资金、财务状况和/或经营业绩将受到重大不利影响。
与我们的国际业务相关的这些风险和其他风险可能会对我们实现或维持盈利业务的能力产生重大不利影响。
全球经济中的通胀可能会对我们的业务和运营结果产生负面影响。
美国、欧洲和其他地区的总体通胀率已经上升到了近几十年来未曾经历过的水平。总体通货膨胀，包括我们试验药品供应、CRO、CDMO的价格上涨，以及工资上涨，增加了我们的运营费用，从而对我们的业务产生了负面影响。就一般通胀导致利率上升并对市场产生其他不利影响的程度而言，它可能会继续对我们的业务、财务状况和经营业绩产生不利影响。
与我们的知识产权有关的风险
我们的成功取决于我们保护我们的知识产权和专有技术的能力。
我们的商业成功在一定程度上取决于我们为我们的候选产品、专有技术及其用途获得和维护专利保护和商业秘密保护的能力，以及我们在不侵犯他人专有权利的情况下运营的能力。我们通常通过在美国和海外提交与我们的候选产品、专有技术及其用途相关的专利申请来保护我们的专有地位，这些专利对我们的业务非常重要。我们还试图通过从第三方获取或授权相关的已发布专利或待处理的申请来保护我们的专有地位。
未决的专利申请不能针对实践此类申请中所要求的技术的第三方强制执行，除非并直到此类申请颁发专利，而且仅限于已发布的权利要求涵盖该技术的范围。不能保证我们的专利申请或任何许可方的专利申请将导致额外的专利被颁发，或者已颁发的专利将提供足够的保护
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对于拥有类似技术的竞争对手，也不能保证所颁发的专利不会被第三方侵犯、设计或作废。
即使已颁发的专利后来也可能被认定为无效或不可强制执行，或者可能在第三方向各专利局或法院提起的诉讼中被修改或撤销。未来对我们和任何许可方的专有权利的保护程度是不确定的。可能只提供有限的保护，可能无法充分保护我们的权利或允许我们获得或保持任何竞争优势。这些不确定性和/或限制可能会对我们的财务状况和运营结果产生重大不利影响，使我们能够妥善保护与我们候选产品相关的知识产权。
我们不能确定我们在美国的待决专利申请、相应的国际专利申请和某些外国领土上的专利申请或任何许可方的权利要求将被美国专利商标局(USPTO)、美国法院或外国专利局和法院视为可申请专利，也不能确定已提出的权利要求在受到挑战时不会被发现无效或不可强制执行。
专利申请过程受到许多风险和不确定性的影响，不能保证我们或我们任何潜在的未来合作伙伴将通过获得和保护专利来成功地保护我们的候选产品。这些风险和不确定性包括：
| ● | 美国专利商标局和各种外国政府专利机构要求在专利过程中遵守一些程序、文件、费用支付和其他规定，不遵守这些规定可能导致专利或专利申请被放弃或失效，并在相关司法管辖区部分或全部丧失专利权； |
| ● | 专利申请不得导致专利被授予； |
| ● | 专利可能被质疑、宣布无效、修改、撤销、规避、被发现不可执行或以其他方式可能不提供任何竞争优势； |
| ● | 我们的竞争对手，其中许多人拥有比我们多得多的资源，其中许多人在竞争技术上进行了重大投资，他们可能寻求或已经获得了专利，这些专利将限制、干扰或消除我们制造、使用和销售潜在产品候选产品的能力； |
| ● | 作为涉及全球健康问题的公共政策，美国政府和国际政府机构可能会面临巨大的压力，要求它们限制美国国内和国外对被证明成功的疾病治疗方法的专利保护范围；以及 |
| ● | 与美国法院支持的专利法相比，美国以外的国家的专利法可能不那么有利于专利权人，这让外国竞争对手有更好的机会创造、开发和营销竞争对手的候选产品。 |
专利诉讼过程也是昂贵和耗时的，我们和任何许可人可能无法以合理的成本或及时或在保护可能具有商业优势的所有司法管辖区提交和起诉所有必要或可取的专利申请。我们或任何许可方也有可能在获得专利保护为时已晚之前，无法确定我们的研究和开发成果的可专利方面。
此外，尽管我们与有权获得我们研究和开发成果的可专利方面的各方签订了保密协议，例如我们的员工、外部科学合作者、CRO、第三方制造商、顾问、顾问和其他第三方，但这些各方中的任何一方
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可能会违反此类协议，并在提交专利申请之前披露此类输出，从而危及我们寻求专利保护的能力。
考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们的知识产权可能没有为我们提供足够的权利，以排除其他人将与我们相似或相同的产品商业化。
如果我们获得的任何专利保护的范围不够广泛，或者如果我们失去了任何专利保护，我们阻止竞争对手将类似或相同的候选产品商业化的能力将受到不利影响。
生物制药公司的专利地位普遍高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。因此，我们的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都具有高度的不确定性。我们的未决和未来的专利申请以及任何许可方的专利申请可能不会导致颁发保护我们的候选产品或有效阻止其他候选竞争产品商业化的专利。
此外，专利申请中要求的覆盖范围可以在专利发布前大幅缩小，其范围在专利发布后可以重新解释。即使我们目前或将来拥有的或许可中的专利申请以专利的形式发布，它们也不会以将为我们提供任何有意义的保护、阻止竞争对手或其他第三方与我们竞争或以其他方式为我们提供任何竞争优势的形式发布。我们拥有或许可的任何专利可能会受到第三方的挑战或规避，或者可能会因为第三方的挑战而缩小范围或使其无效。因此，我们不知道我们的候选产品是可保护的，还是仍然受到有效和可执行专利的保护。我们的竞争对手或其他第三方可能通过以非侵权方式开发类似或替代技术或产品来规避我们的专利或任何许可方的专利，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
专利的颁发对于其发明性、范围、有效性或可执行性并不是决定性的，我们的专利或任何许可方的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。我们可能会接受第三方向美国专利商标局提交的现有技术的发行前提交，或参与反对、派生、撤销、重新审查、授予后审查(PGR)和各方间审查(知识产权)，或其他类似的程序，挑战我们拥有的专利权。任何此类提交、诉讼或诉讼中的不利裁决可能会缩小我们专利权的范围，或使我们的专利权无效或无法执行，允许第三方将我们的候选产品商业化并直接与我们竞争，而无需向我们付款，或者导致我们无法在不侵犯第三方专利权的情况下制造或商业化产品。此外，我们的专利或任何许可方的专利可能会受到授权后的挑战程序，例如在外国专利局的反对，挑战我们在我们的专利和专利申请以及任何许可方的专利和专利申请方面的发明优先权或其他可专利性特征。此类挑战可能导致专利权的丧失、排他性的丧失或专利主张的缩小、无效或无法执行，这可能会限制我们阻止他人使用类似或相同的技术和产品或将其商业化的能力，或者限制我们候选产品的专利保护期限。即使最终结果对我们有利，这样的程序也可能导致大量成本，并需要我们的科学家和管理层花费大量时间。此外，如果我们的专利和专利申请或任何许可方的专利和专利申请所提供的保护的广度或强度受到威胁，无论结果如何，它都可能阻止公司与我们合作，授权、开发或商业化当前或未来的候选产品。
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知识产权不一定能解决对我们竞争优势的所有潜在威胁。
我们的知识产权所提供的未来保护程度是不确定的，因为知识产权具有局限性，可能无法充分保护我们的业务或使我们能够保持竞争优势。例如：
| ● | 其他人可能能够开发与我们的候选产品类似但不受我们拥有或许可的专利权利要求的产品; |
| ● | 我们或任何许可人或合作者可能不是第一个发明我们拥有或许可的专利申请所涵盖的发明的人; |
| ● | 我们或任何许可人或合作者可能不是第一个提交涵盖我们某些发明的专利申请的人; |
| ● | 其他人可以独立开发类似或替代技术或复制我们的任何技术，而不侵犯我们的知识产权； |
| ● | 我们拥有或许可的未决专利申请有可能不会导致已颁发的专利； |
| ● | 我们的竞争对手可能会在我们没有专利权的国家进行研究和开发活动，然后利用从这些活动中学到的信息来开发有竞争力的产品，在我们的主要商业市场销售； |
| ● | 我们可能不会开发其他可申请专利的专有技术； |
| ● | 他人的专利可能会对我们的业务产生不利影响；以及 |
| ● | 为了维护某些商业秘密或专业知识，我们可能会选择不提交专利，第三方随后可能会提交涵盖此类知识产权的专利。 |
如果发生任何此类事件，都可能严重损害我们的业务、运营结果和前景。
我们的商业成功在很大程度上取决于我们在不侵犯第三方专利和其他专有权利的情况下运营的能力。第三方声称我们侵犯了他们的专有权，可能会导致损害赔偿责任，或者阻碍或推迟我们的开发和商业化努力。
我们的商业成功在一定程度上取决于避免侵犯第三方的专利和专有权利。然而，我们的研究、开发和商业化活动可能会受到侵犯或以其他方式侵犯第三方拥有或控制的专利或其他知识产权的指控。其他实体可能拥有或获得专利或专有权利，这可能会限制我们制造、使用、销售、提供销售或进口我们的候选产品和未来可能获得批准的产品的能力，或损害我们的竞争地位。在美国国内外，生物制药行业都有大量涉及专利和其他知识产权的诉讼，包括专利侵权诉讼、异议、复审、知识产权诉讼和向美国专利商标局和/或相应的外国专利局提起的PGR诉讼。在我们正在开发候选产品的领域中，存在着大量的第三方美国和外国颁发的专利和未决的专利申请。可能存在与使用或制造我们的候选产品相关的第三方专利或对材料、配方、制造方法或治疗方法的权利要求的专利申请。
在我们开发候选产品的领域，有许多美国和外国已颁发的专利和由第三方拥有的未决专利申请。由于专利申请在一段时间内保密，直到相关申请发布，我们可能不知道第三-
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我们的任何候选产品的商业化可能会侵犯我们的政党专利，我们不能确定我们是第一个提交与产品候选或技术相关的专利申请的公司。此外，由于专利申请可能需要数年时间才能发布，因此可能会有当前未决的专利申请，这些申请可能会导致我们的产品候选产品可能会侵犯已颁发的专利。此外，识别可能与我们的技术相关的第三方专利权是困难的，因为专利搜索由于专利之间的术语差异、数据库不完整以及难以评估专利权利要求的含义而不完善。也不能保证没有我们知道但我们认为与我们的业务无关的现有技术，尽管如此，这些技术最终可能会限制我们制造、使用、销售、提供销售或进口我们未来可能获得批准的产品的能力，或损害我们的竞争地位。此外，第三方可能会在未来获得专利，并声称使用我们的技术侵犯了这些专利。第三方声称的任何专利侵权索赔都将非常耗时，并可能：
| ● | 导致费用高昂的诉讼，可能造成负面宣传； |
| ● | 转移我们技术人员和管理人员的时间和注意力； |
| ● | 造成开发延迟； |
| ● | 阻止我们将我们的任何候选产品商业化，直到所声称的专利到期或在法庭上被最终裁定无效或未被侵犯； |
| ● | 要求我们开发非侵权技术，这在成本效益的基础上可能是不可能的； |
| ● | 使我们对第三方承担重大责任；或 |
| ● | 要求我们签订专利费或许可协议，这些协议可能无法以商业上合理的条款获得，或者根本不存在，或者可能是非排他性的，这可能会导致我们的竞争对手获得相同的技术。 |
尽管截至本定期报告之日，没有第三方声称我们侵犯了专利，但其他人可能持有专有权利，可能会阻止我们的候选产品上市。例如，我们知道一项已颁发的专利，该专利要求一种基于一般行动模式的治疗方法。这些索赔可能被指控包括塞瓦塞姆滕在某些治疗适应症中。虽然我们相信这些专利难以执行，并且我们将对这些专利侵权索赔有有效的辩护，但我们无法确定我们会在任何纠纷中获胜，也无法确定不利的决定将如何影响我们的业务。
第三方可能会针对我们的任何候选产品提出专利侵权索赔。任何针对我们的专利相关法律诉讼要求损害赔偿，并试图禁止与我们的产品、治疗适应症或方法有关的商业活动，都可能使我们承担重大损害赔偿责任，包括如果我们被确定故意侵权，则赔偿三倍，并要求我们获得制造或营销我们的候选产品的许可证。对这些索赔的辩护，无论其是非曲直，都将涉及巨额诉讼费用，并将大量转移我们业务中的员工资源。我们无法预测我们是否会在任何此类诉讼中获胜，也无法预测这些专利所需的任何许可是否会以商业上可接受的条款提供，如果有的话。此外，即使我们或我们未来的战略合作伙伴能够获得许可，这些权利也可能是非排他性的，这可能会导致我们的竞争对手获得相同的知识产权。此外，如果有必要，我们不能确定是否可以重新设计我们的候选产品、治疗适应症或过程以避免侵权。因此，在司法或行政诉讼中做出不利裁决，或未能获得必要的许可证，可能会阻止我们开发和商业化我们的候选产品，这可能会损害我们的业务、财务状况和经营业绩。此外，知识产权诉讼，无论其结果如何，都可能造成负面宣传，并可能禁止我们营销或以其他方式将我们的候选产品和技术商业化。
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对我们提出索赔的当事人可能比我们更有效地维持复杂专利诉讼的费用，因为他们拥有更多的资源。此外，由于与知识产权诉讼或行政诉讼有关的大量披露要求，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。此外，任何诉讼的发起和继续产生的任何不确定性都可能对我们筹集额外资金的能力产生重大不利影响，或对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生重大不利影响。
我们未来可能会就第三方专利提起无效诉讼。在法律上断言无效之后，结果是不可预测的。即使结果对我们有利，这些法律程序也可能导致我们产生巨额费用，并可能分散我们的技术和管理人员的正常责任。此外，可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。此类诉讼可能大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来充分开展这类程序。其中一些第三方可能比我们更有效地承担这类诉讼的费用，因为他们有更多的财政资源。专利诉讼的启动和继续带来的不确定性可能会损害我们在市场上的竞争能力。如果我们在专利诉讼中没有胜诉，第三方可能会针对我们的候选产品提出专利侵权索赔。
我们可能无法通过收购和许可获得或维护对我们的候选产品的必要权利。
许多制药公司、生物技术公司和学术机构可能拥有与我们的业务相关的专利和专利申请。例如，为了避免侵犯这些第三方专利，我们可能会发现有必要或谨慎地从这些第三方知识产权持有者那里获得此类专利的许可。我们还可能需要来自第三方的某些技术许可证，才能与未来的候选产品一起使用。我们可能无法从第三方获得我们认为对我们的候选产品来说是必要的任何成分、使用方法、工艺或其他第三方知识产权，或无法对其进行许可。第三方知识产权的许可和收购是一个竞争领域，一些更成熟的公司可能会采取我们认为有吸引力或必要的第三方知识产权许可或收购战略。这些老牌公司由于其规模、资本资源以及更强的临床开发和商业化能力，可能比我们具有竞争优势。此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿将权利转让或许可给我们。我们也可能无法以使我们的投资获得适当回报的条款许可或获取第三方知识产权，或者根本无法。如果我们不能成功地获得所需的第三方知识产权或保持我们现有的知识产权，我们可能不得不放弃相关计划或候选产品的开发，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利或任何许可方的专利的诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的。此外，如果在法庭上提出质疑，我们已颁发的专利或任何许可方的专利都可能被认定为无效或不可执行。
竞争对手可能会侵犯我们的知识产权。为了防止侵权或未经授权的使用，我们可能会被要求提出侵权索赔，这可能是昂贵和耗时的。此外，在专利侵权诉讼中，法院可以裁定我们拥有的或许可中的专利无效、不可强制执行和/或未被侵犯。如果我们或我们未来的任何潜在合作者对第三方提起法律诉讼，以强制执行针对我们的某个候选产品的专利，被告可以反诉我们的专利或任何许可方的专利全部或部分无效和/或不可强制执行。在美国的专利诉讼中，被告声称无效和/或不可执行的反诉很常见。质疑有效性的理由包括据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、明显、缺乏足够的书面描述、不能实施或明显类型的双重专利。
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不可执行性主张的理由可能包括与专利诉讼有关的人向美国专利商标局隐瞒相关信息或在起诉期间做出误导性陈述的指控。
第三方也可以向美国专利商标局或海外专利局提出类似的无效索赔，即使在诉讼范围之外也是如此。这类机制包括复审、PGR、知识产权、派生程序和外国司法管辖区的同等程序(例如，反对程序)。在法律上断言无效和/或不可执行之后的结果是不可预测的。例如，关于有效性问题，我们不能确定没有无效的先前技术，而我们、任何许可人和专利审查员在起诉期间都不知道这一点。也不能保证没有我们所知道的、但我们认为不会影响我们的专利和专利申请或任何许可方的专利和专利申请中的索赔的有效性或可执行性的现有技术，尽管如此，最终可能会被发现影响索赔的有效性或可执行性。如果第三方在无效或不可强制执行的法律主张上获胜，我们将失去至少部分，甚至全部，对我们的技术或专有药物发现平台，或我们可能开发的任何候选产品的专利保护。这种专利保护的丧失将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
此外，如果我们的专利和专利申请或任何许可方的专利和专利申请所提供的保护的广度或强度受到威胁，可能会阻止公司与我们合作，授权、开发或商业化当前或未来的候选产品。
即使解决方案对我们有利，但与我们的知识产权有关的诉讼或其他法律程序可能会导致我们产生巨额费用，并可能分散我们的技术和管理人员的正常责任。此外，可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。此类诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来适当地进行此类诉讼或诉讼程序。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担这类诉讼或诉讼的费用，因为他们有更多的财政资源。专利诉讼或其他诉讼的发起和继续带来的不确定性可能会损害我们在市场上的竞争能力。此外，由于知识产权诉讼或与我们的知识产权相关的其他法律程序需要大量的披露，我们的一些机密信息有可能在此类诉讼或其他程序中因披露而被泄露。
此外，专利的颁发并不赋予我们实践专利发明的权利。第三方可能拥有阻止我们销售我们自己的专利产品和实践我们自己的专利技术的专利。
在欧洲，自2023年6月1日起，欧洲的申请和专利可能受统一专利法院(UPC)的管辖。此外，欧洲的申请现在有权在授予专利后成为受UPC管辖的单一专利。这可能是欧洲专利实践的重大变化。由于UPC是一种新的法院制度，法院没有先例，增加了任何诉讼的不确定性。由于单一法院系统可以使欧洲专利无效，我们可以在适用的情况下选择退出UPC，因此，每项欧洲专利都需要在每个单独的国家进行挑战。
知识产权诉讼可能会导致不利的宣传，损害我们的声誉，并导致我们普通股的市场价格下跌。
在任何知识产权诉讼过程中，可能会有提起诉讼的公告以及听证结果、动议裁决和诉讼中的其他临时程序。如果证券分析师或投资者认为这些声明是负面的，我们现有产品、计划或知识产权的感知价值可能会降低。因此，我们的股票的市场价格
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普通股可能会下跌。这样的声明还可能损害我们的声誉或我们未来产品的市场，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
为了确定发明的优先权，派生程序可能是必要的，不利的结果可能要求我们停止使用相关技术或试图从胜利方那里获得权利许可。
由第三方发起或由我们提起或由美国专利商标局宣布的派生程序可能是必要的，以确定关于我们的专利或专利申请或任何许可方的发明的优先权。不利的结果可能要求我们停止使用相关技术，或者试图从胜利方那里获得授权。如果胜利方不以商业上合理的条件向我们提供许可证，我们的业务可能会受到损害。我们对派生诉讼的辩护可能会失败，即使成功，也可能导致巨额成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。此外，与此类程序相关的不确定性可能会对我们筹集资金以继续我们的临床试验、继续我们的研究计划、从第三方获得必要的技术许可或建立开发或制造合作伙伴关系的能力产生实质性的不利影响，这些资金将帮助我们将候选产品推向市场。
美国专利法或其他国家法律的变化可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护我们候选产品的能力。
与其他制药公司一样，我们的成功在很大程度上依赖于知识产权，特别是专利。在制药行业获得和实施专利涉及高度的技术和法律复杂性。因此，获得和实施药品专利既昂贵又耗时，而且具有内在的不确定性。美国和其他国家的专利法或专利法解释的变化可能会降低我们的知识产权的价值，并可能增加围绕专利申请的起诉和专利申请的执行或保护的不确定性和成本。我们无法预测在我们的专利或第三方专利中可能允许或执行的权利要求的广度。此外，国会或其他外国立法机构可能会通过对我们不利的专利改革立法。
例如，美国最高法院最近几年对几起专利案件做出了裁决，要么缩小了某些情况下可获得的专利保护范围，要么在某些情况下削弱了专利所有者的权利。除了关于我们未来获得专利的能力的不确定性增加之外，这种事件的结合也造成了关于一旦获得专利的价值的不确定性。根据美国国会、美国联邦法院、美国专利商标局或外国司法管辖区类似机构的决定，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，从而削弱我们获得新专利或实施我们现有专利和我们未来可能获得或许可的专利的能力。
我们可能会受到质疑我们的专利和其他知识产权的发明权或所有权的索赔。
我们还可能受到前雇员或其他第三方对我们的专利或其他知识产权拥有所有权权益的索赔。诉讼可能是必要的，以对抗这些和其他挑战库存或所有权的索赔。如果我们不能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权。这样的结果可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。即使我们成功地对此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。
专利条款可能不足以在足够长的时间内保护我们在候选产品上的竞争地位。
专利的寿命是有限的。在美国，如果及时支付所有维护费，专利的自然到期时间通常是自其最早的美国非临时申请日期起20年。可能会有各种延期，但专利的有效期及其提供的保护是有限的。即使获得了涵盖我们候选产品的专利，一旦专利有效期到期，我们可能会接受来自竞争产品的竞争。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品到期之前或之后不久到期
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目录表
商业化了。因此，我们的专利组合可能没有为我们提供足够的权利，以排除其他公司将与我们相似或相同的产品商业化。
如果我们没有为我们的候选产品获得专利期延长，我们的业务可能会受到实质性的损害。
根据FDA批准我们候选产品上市的时间、期限和细节，我们的一项或多项美国专利或任何许可方的专利可能有资格根据1984年《药品价格竞争和专利期限恢复法》(Hatch-Waxman修正案)获得有限专利期限恢复。哈奇-瓦克斯曼修正案允许专利恢复期限最长为五年，作为对产品开发和FDA监管审查过程中失去的专利期的补偿。每个FDA批准的产品最多可以延长一项专利，作为对FDA监管审查过程中失去的专利期的补偿。专利期限的延长不得超过自产品批准之日起共计1400年，只有涉及该批准的药品、其使用方法或其制造方法的权利要求才可以延长。如果我们的候选产品获得监管部门的批准，在某些国家/地区也可以延长专利期限。但是，我们可能因为未能在适用的最后期限内提出申请、未能在相关专利到期前提出申请或未能满足适用的要求等原因而无法获得延期。此外，专利保护的适用期限或范围可能比我们要求的要短。如果我们无法获得专利期限的延长或恢复，或者任何此类延长的期限比我们要求的短，我们的竞争对手可能会在我们的专利到期后获得竞争产品的批准，我们的收入可能会减少，可能是实质性的。此外，如果发生这种情况，我们的竞争对手可能会利用我们在开发和试验方面的投资，参考我们的临床和临床前数据，比其他情况下更早推出他们的产品。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权。
在世界上所有国家申请、起诉和保护专利的费用都高得令人望而却步，而且我们在美国以外的一些国家的知识产权可能没有美国那么广泛。此外，一些外国的法律对知识产权的保护程度不如美国的联邦和州法律。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家/地区实施我们的发明，或在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的产品。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，此外，还可以将其他侵权产品出口到我们拥有专利保护的地区，但执法力度不如美国。这些产品可能与我们的候选产品竞争，而我们的专利、任何许可方的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。
许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。许多外国的法律制度不支持专利和其他知识产权保护的强制执行，这可能会使我们难以阻止侵犯我们的专利或任何未来许可人的专利或以侵犯我们的专有权的方式营销竞争产品。在外国司法管辖区强制执行我们的专利权的诉讼可能会导致巨大的成本，并将我们的努力和注意力从我们业务的其他方面转移出去，可能会使我们的专利或任何许可人的专利面临被无效或狭义解释的风险，我们的专利申请或任何许可人的专利申请可能面临无法颁发的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，而且所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地执行我们的知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
许多国家都有强制许可法，根据这些法律，专利权人可能会被强制向第三方授予许可。此外，许多国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。在这些国家，专利权人的补救措施可能是有限的，这可能会大大降低这种专利的价值。如果我们被迫向第三方授予任何专利的许可
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目录表
与我们的业务相关，我们的竞争地位可能会受到损害，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到不利影响。
美国和外国的地缘政治行动可能会增加围绕我们的专利申请或任何现有或未来许可人的专利申请的起诉或维护，以及我们已颁发的专利或任何现有或未来许可人的专利的维护、强制执行或保护的不确定性和成本。例如，美国和外国政府的行动与俄罗斯入侵乌克兰有关，这可能会发生变化如果即将到来的美国总统选举导致政府换届，可能限制或阻止在俄罗斯提交、起诉和维护专利申请。政府的行动也可能阻止在俄罗斯维护已颁发的专利。这些行动可能导致我们的专利或专利申请被放弃或失效，导致在俄罗斯的专利权部分或全部丧失。如果发生这样的事件，可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。此外，俄罗斯政府于2022年3月通过了一项法令，允许俄罗斯公司和个人在俄罗斯认为不友好的美国和其他国家，在没有同意或补偿的情况下，利用拥有美国和其他俄罗斯认为不友好的国家的公民身份或国籍、在美国和其他国家注册的、或主要在这些国家进行商业或盈利活动的专利权人拥有的发明。因此，我们将无法阻止第三方在俄罗斯实践我们的发明，或在俄罗斯境内销售或进口使用我们的发明制造的产品。因此，我们的竞争地位可能会受到损害，我们的业务、财务状况、经营业绩和前景可能会受到不利影响。
在欧洲，自2023年6月1日起，欧洲的申请和专利可能受统一专利法院(UPC)的管辖。此外，欧洲的申请现在有权在授予专利后成为受UPC管辖的单一专利。这可能是欧洲专利实践的重大变化。由于UPC是一种新的法院制度，法院没有先例，增加了任何诉讼的不确定性。由于单一法院系统可以使欧洲专利无效，我们可以在适用的情况下选择退出UPC，因此，每项欧洲专利都需要在每个单独的国家进行挑战。
获得和维护我们的专利保护有赖于遵守法规和政府专利机构提出的各种程序、文件、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
在我们的专利和/或申请和任何许可人的专利和/或申请的有效期内，定期维护费、续期费、年费和各种其他政府费用将在我们的专利和/或申请以及任何许可人的专利和/或申请的生命期内的不同时间向美国专利商标局和各个外国专利局支付。我们有系统提醒我们支付这些费用，我们依靠我们的外部专利年金服务在到期时支付这些费用。此外，美国专利商标局和各外国专利局要求在专利申请过程中遵守一些程序、文件、费用支付和其他类似条款。我们聘请了声誉良好的律师事务所和其他专业人士来帮助我们遵守，在许多情况下，疏忽可以通过支付滞纳金或根据适用于特定司法管辖区的规则通过其他方式得到纠正。然而，在某些情况下，不遵守规定可能会导致专利或专利申请的放弃或失效，从而导致相关管辖区的专利权部分或全部丧失。如果发生这样的事件，可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
如果我们的商标和商号没有得到充分的保护，那么我们可能无法在我们感兴趣的市场上建立起知名度，我们的业务可能会受到不利影响。
我们打算使用注册或未注册的商标或商号来品牌和营销我们自己和我们的产品。我们的商标或商号可能会受到挑战、侵犯、规避或宣布为通用商标，或被确定为侵犯了其他商标。我们可能无法保护我们对这些商标和商品名称的权利，我们需要这些权利来在我们感兴趣的市场的潜在合作伙伴或客户中建立知名度。有时，竞争对手可能会采用与我们类似的商品名称或商标，从而阻碍我们建立品牌标识的能力，并可能导致市场混乱。此外，其他注册商标或商标的所有者可能会提出商号或商标侵权索赔，这些商标或商标包含我们的注册或未注册商标或商号的变体。从长远来看，如果我们不能根据我们的商标和商品名称建立起知名度，那么我们可能就无法竞争
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有效，我们的业务可能会受到不利影响。我们执行或保护与商标、商业秘密、域名、版权或其他知识产权相关的专有权的努力可能无效，并可能导致大量成本和资源转移，并可能对我们的财务状况或运营结果产生不利影响。
如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的商业和竞争地位将受到损害。
此外，我们依靠保护我们的商业秘密，包括非专利技术诀窍、技术和其他专有信息来维持我们的竞争地位。尽管我们已采取措施保护我们的商业秘密和非专利专有技术，包括与第三方签订保密协议，以及与员工、顾问和顾问签订保密信息和发明协议，但我们不能保证所有此类协议都已正式执行，其中任何一方都可能违反协议并泄露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，我们可能无法就此类违规行为获得足够的补救措施。强制执行一方非法披露或挪用商业秘密的主张是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。此外，美国国内外的一些法院不太愿意或不愿意保护商业秘密。
此外，第三方仍可能获得此信息或可能独立获得此信息或类似信息，我们无权阻止他们使用该技术或信息与我们竞争。如果发生任何此类事件，或者如果我们以其他方式失去对我们的商业秘密的保护，这些信息的价值可能会大大降低，我们的竞争地位将受到损害。如果我们不在专利发布前申请专利保护，或者如果我们不能以其他方式对我们的专有技术和其他机密信息保密，那么我们获得专利保护或保护我们的商业秘密信息的能力可能会受到威胁。
我们可能会受到指控，称我们或我们的员工错误地使用或泄露了所谓的机密信息或商业秘密。
我们已经并可能在未来签订保密和保密协议，以保护第三方的专有地位，如外部科学合作者、CRO、第三方制造商、顾问、顾问、潜在合作伙伴、共享多公司财产的承租人和其他第三方。如果第三方声称我们或我们的员工无意中或以其他方式违反了协议，并使用或泄露了第三方专有的商业秘密或其他信息，我们可能会受到诉讼。对这类问题的辩护，无论其是非曲直，都可能涉及巨额诉讼费用，并从我们的业务中大量转移员工资源。我们无法预测我们是否会在任何此类行动中获胜。此外，知识产权诉讼，无论其结果如何，都可能造成负面宣传，并可能禁止我们营销或以其他方式将我们的候选产品和技术商业化。如果不对任何此类索赔进行抗辩，可能会使我们承担重大的金钱损失责任，或者阻碍或推迟我们的开发和商业化努力，这可能会对我们的业务产生不利影响。即使我们成功地对这些索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散我们管理团队和其他员工的注意力。
对我们提出索赔的当事人可能比我们更有效地承担复杂知识产权诉讼的费用，因为他们拥有更多的资源。此外，由于与知识产权诉讼有关的大量披露要求，我们的一些机密信息可能会因披露而泄露。此外，任何诉讼的发起和继续产生的任何不确定性都可能对我们筹集额外资金的能力产生重大不利影响，或对我们的业务、经营业绩、财务状况和前景产生重大不利影响。
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目录表
我们可能会受到这样的指控：我们错误地从竞争对手那里雇佣了一名员工，或者我们或我们的员工错误地使用或披露了他们前雇主的机密信息或商业秘密。
在制药行业，除了我们的员工外，我们还聘请顾问帮助我们开发候选产品，这在制药行业很常见。这些顾问中的许多人，以及我们的许多员工，以前曾受雇于其他制药公司，或以前可能曾向其他制药公司提供或目前可能向包括我们的竞争对手或潜在竞争对手在内的其他制药公司提供咨询服务。我们可能会受到以下指控的影响：我们、我们的员工或顾问无意中或以其他方式使用或泄露了其前雇主或其前客户或现任客户的商业秘密或其他专有信息。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。如果我们未能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员，这可能会对我们的业务造成不利影响。即使我们成功地对这些索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散我们管理团队和其他员工的注意力。
我们开发和商业化我们的技术和候选产品的权利可能在一定程度上受制于其他人授予我们的许可证的条款和条件。
我们未来可能会签订许可协议，以推进我们的研究或允许候选产品的商业化。这些许可和其他许可可能不提供在所有相关使用领域以及我们未来可能希望开发我们的技术和产品或将其商业化的所有地区使用此类知识产权和技术的独家权利。
此外，根据任何此类许可协议的条款，我们可能无权控制专利和专利申请的准备、提交、起诉、维护、强制执行和辩护，这些专利和专利申请涵盖我们从第三方许可的技术。在这种情况下，我们不能确定这些专利和专利申请是否会以符合我们业务最佳利益的方式进行准备、提交、起诉、维护、执行和辩护。如果任何许可人未能起诉、维护、强制执行和保护此类专利，或失去对这些专利或专利申请的权利，我们已许可的权利可能会减少或取消，我们开发和商业化受此类许可权利约束的任何产品的权利可能会受到不利影响。
任何许可方可能依赖第三方顾问或合作者或来自第三方的资金，因此任何许可方都不是我们授权的专利的唯一和独家所有者。如果其他第三方拥有我们授权的专利的所有权，他们可能能够将这些专利授权给我们的竞争对手，而我们的竞争对手可以销售与之竞争的产品和技术。这可能会对我们的竞争地位、业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
我们可能无法以合理的成本或合理的条款获得额外的许可证(如果有的话)。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够访问向我们许可的相同技术。在这种情况下，我们可能需要花费大量时间和资源来重新设计我们的技术、候选产品或制造它们的方法，或者开发或许可替代技术，所有这些在技术或商业基础上都可能是不可行的。如果我们无法做到这一点，我们可能无法开发或商业化受影响的候选产品，这可能会严重损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。我们不能保证不存在第三方专利，这些专利可能会对我们当前的技术、制造方法、候选产品或未来的方法或产品强制执行，从而导致禁止我们的制造或未来销售，或者对于我们未来的销售，我们一方有义务向第三方支付版税和/或其他形式的赔偿，这可能是重大的。
如果我们未能履行我们向第三方许可知识产权的协议中的义务，或者我们与任何许可方的业务关系受到干扰，我们可能会失去对我们的业务非常重要的许可权。
根据许可协议，我们与未来的许可人或潜在的许可人之间可能会发生关于知识产权的纠纷，包括：
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目录表
| ● | 根据许可协议授予的权利范围和其他与解释有关的问题； |
| ● | 我们的技术和工艺是否以及在多大程度上侵犯了不受许可协议约束的许可方的知识产权； |
| ● | 我们将专利和其他权利再许可给第三方的权利； |
| ● | 我们在许可协议下的尽职义务，以及哪些活动满足这些尽职义务； |
| ● | 我们转让或转让许可证的权利； |
| ● | 因任何许可人和我们及其合作伙伴共同创造或使用知识产权而产生的发明和专有技术的发明和所有权；以及 |
| ● | 专利技术发明的优先权。 |
此外，我们向第三方许可知识产权或技术的协议很复杂，此类协议中的某些条款可能会受到多种解释的影响。任何可能出现的合同解释分歧的解决可能会缩小我们认为是我们对相关知识产权或技术的权利的范围，或者增加我们认为是相关协议下我们的财务或其他义务，这两种情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。此外，如果围绕我们许可的知识产权的纠纷阻碍或损害我们以商业上可接受的条款维持目前的许可安排的能力，我们可能无法成功开发和商业化受影响的候选产品，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
尽管我们尽了最大努力，但任何许可方或潜在许可方可能会得出结论，认为我们严重违反了许可协议，因此可能终止许可协议，从而丧失我们开发和商业化这些许可协议所涵盖的产品和技术的能力。如果这些许可内被终止，或者如果基础专利未能提供预期的排他性，竞争对手将有权寻求监管部门的批准，并销售与我们相同的产品。这可能会对我们的竞争地位、业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
我们的一些候选产品的专利保护和专利起诉可能取决于第三方。
虽然我们通常寻求获得控制与我们的候选产品相关的专利的起诉、维护和执行的权利，但有时与我们的候选产品相关的专利的申请和起诉活动可能由任何许可方或合作伙伴控制。如果任何许可方或合作伙伴未能以符合我们业务最佳利益的方式起诉、维护和执行此类专利和专利申请，包括支付涵盖我们候选产品的专利的所有适用费用，我们可能会失去我们对这些权利的知识产权或我们对这些权利的排他性，我们开发和商业化这些候选产品的能力可能会受到不利影响，我们可能无法阻止竞争对手制造、使用和销售竞争产品。此外，即使我们有权控制对我们授权给第三方的专利和来自第三方的专利申请的专利起诉，我们仍可能受到我们被许可人、任何许可人及其律师在我们控制专利起诉之日之前的行为或不作为的不利影响或损害。
通过政府资助的项目发现的知识产权可能会受到联邦法规的约束，如“进行权”、某些报告要求以及对美国公司的偏好。遵守这些规定可能会限制我们的专有权，并限制我们与非美国制造商签订合同的能力。
我们拥有通过使用美国政府资金或赠款产生的在许可的专利申请，并且未来可能会收购或许可通过
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目录表
使用美国政府的资金或赠款。根据1980年的《贝赫-多尔法案》，美国政府对由政府资助开发的发明拥有某些权利。美国政府的这些权利包括将发明用于任何政府目的的非排他性、不可转让、不可撤销的全球许可。此外，在某些有限的情况下，美国政府有权要求我们将上述任何发明的独家、部分独家或非独家许可授予第三方，如果它确定：(1)尚未采取足够的步骤将发明商业化；(2)为满足公共卫生或安全需求，政府行动是必要的；或(3)政府行动是必要的，以满足联邦法规对公共使用的要求(也称为“游行权利”)。如果美国政府在我们未来的知识产权中行使通过使用美国政府资金或赠款产生的进行权，我们可能会被迫许可或再许可我们开发的知识产权，或者我们以对我们不利的条款许可，并且不能保证我们会因行使此类权利而获得美国政府的补偿。如果授予人没有向政府披露发明，或者没有在规定的期限内提交知识产权登记申请，美国政府也有权获得这些发明的所有权。在政府资助的计划下产生的知识产权也受到某些报告要求的约束，遵守这一要求可能需要我们花费大量资源。此外，美国政府要求任何包含任何这些发明的产品或通过使用任何这些发明而生产的产品都必须基本上在美国制造。如果知识产权的所有者或受让人能够证明已经做出了合理但不成功的努力，以类似的条款向潜在的被许可人授予许可，而这些许可可能会在美国进行大量生产，或者在这种情况下，国内制造在商业上不可行，那么提供资金的联邦机构可能会放弃对美国工业的这种偏好。这种对美国工业的偏爱可能会限制我们与非美国产品制造商就此类知识产权涵盖的产品签订合同的能力。
与我们对第三方的依赖相关的风险
我们依赖并预计将继续依赖第三方进行我们的临床试验，这些第三方的表现可能不令人满意，包括未能在截止日期前完成该等试验、研究和研究，这可能会损害我们的业务。
我们没有能力独立进行临床试验。我们目前依赖第三方，如CRO、临床数据管理组织、医疗机构和临床研究人员，来进行我们当前和计划中的临床试验塞瓦塞姆滕和EDG-7500，我们预计将继续依靠第三方进行额外的临床试验 西瓦斯曼，EDG-7500和其他候选产品。第三方在我们的临床试验以及随后的数据收集和分析中发挥着重要作用。这些第三方不是我们的员工，除了根据我们与该等第三方的协议向我们提供的补救措施外，我们控制任何该等第三方将投入我们临床试验的资源的数量或时间安排的能力有限。我们为这些服务依赖的第三方可能也与其他实体有关系，其中一些可能是我们的竞争对手。这些第三方中的一些人可以随时终止与我们的合同。如果我们需要与第三方达成替代安排，这将推迟我们的药物开发活动。
我们对这些第三方的药物开发活动的依赖将减少我们对这些活动的控制，但不会免除我们的监管责任。例如，我们将继续负责确保我们的每一项临床试验都按照试验的总体调查计划和方案进行。此外，FDA要求我们遵守GCP标准、进行、记录和报告临床试验结果的规定，以确保数据和报告的结果是可靠和准确的，并保护试验参与者的权利、完整性和机密性。EMA还要求我们遵守类似的标准。监管机构通过定期检查试验赞助商、主要调查人员和试验地点来执行这些GCP要求。如果我们或我们的任何CRO未能遵守适用的GCP要求，在我们的临床试验中产生的临床数据可能被认为是不可靠的，FDA、EMA或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的上市申请之前进行额外的临床试验。我们不能向您保证，在特定监管机构检查后，该监管机构将确定我们的任何临床试验基本上符合GCP规定。此外，我们的临床试验必须使用根据现行cGMP法规生产的产品进行。我们的
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目录表
如果不遵守这些规定，我们可能需要重复临床试验，这将推迟上市审批过程。
如果这些第三方不能按照法规要求或我们规定的规程成功履行合同职责、在预期期限内完成或进行我们的临床试验，我们将无法获得或可能延迟获得我们候选产品的营销批准，并且我们将无法或可能延误我们将候选产品成功商业化的努力。
我们还希望依赖第三方为我们的临床试验储存和分发药品供应。我们经销商的任何业绩失误都可能推迟我们候选产品的临床开发或营销批准，或者我们产品的商业化，产生额外的损失，并剥夺我们潜在的产品收入。
我们与第三方签订了生产西瓦斯曼和EDG-7500对于我们正在进行的临床试验以及我们正在进行的临床前研究的EDG-003心脏代谢发现计划候选产品的生产，我们将继续这样做，以进行更多的临床试验、临床前研究，并最终实现商业化。这种对第三方的依赖增加了我们无法以可接受的成本获得足够质量和数量的候选产品或此类数量的风险，这可能会推迟、阻止或损害我们的开发或商业化努力。
我们目前没有基础设施或内部能力来生产我们的候选产品供开发和商业化使用。在我们组织成员的指导下，我们依赖，并将继续依赖第三方制造商生产我们用于临床前研究和临床试验的候选产品。我们将依赖于单一的第三方制造商，目前我们还没有替代制造商。更换我们的第三方制造商可能会导致我们制造供应链的延迟，这可能会延迟或以其他方式影响我们这是最好的办法，EDG-7500和我们的EDG-003心脏代谢发现计划的候选产品，并导致与以下相关的成本增加Sevemten、EDG-7500和我们的EDG-003心脏代谢发现计划的候选产品。我们没有长期供应协议，我们以采购订单的方式购买所需的药品，这意味着除了我们不时获得的任何具有约束力的采购订单外，我们的供应商可以随时停止向我们供应或改变其愿意继续向我们供应的条款。如果我们遭遇意外的供应损失SEVASEMTEN，EDG-7500，我们的EDG-003心脏代谢发现计划的候选产品或任何其他候选产品，无论是由于制造、供应或储存问题或其他原因，我们可能会遇到任何未决或正在进行的临床试验和临床前研究的延迟、中断、暂停或终止，或被要求重新启动或重复。
我们希望继续依赖第三方制造商为我们获得市场批准的任何候选产品提供商业供应。我们可能无法与第三方制造商维持或建立所需的协议，或无法以可接受的条款这样做。即使我们能够与第三方制造商达成协议，依赖第三方制造商也会带来额外的风险，包括：
| ● | 第三方没有按照我们的时间表和规格制造我们的候选产品，或者根本没有，包括如果我们的第三方承包商比我们的候选产品更优先于其他产品的供应，或者没有按照我们与他们之间的协议条款令人满意地履行； |
| ● | 我们的第三方承包商在对我们来说代价高昂或不方便的时候终止或不续签协议或协议； |
| ● | 第三方承包商违反我们与他们的协议； |
| ● | 第三方承包商未能遵守适用的监管要求，包括CGM; |
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| ● | 第三方未能根据我们的规格制造我们的候选产品； |
| ● | 在临床用品上贴错标签，可能导致供应的剂量错误或活性药物或安慰剂得不到正确识别； |
| ● | 临床用品不能按时送到临床现场，导致临床试验中断，或者药品供应没有及时分发给商业供应商，造成销售损失的；以及 |
| ● | 盗用我们的专有信息，包括我们的商业秘密和专有技术。 |
我们无法完全控制我们CDMO生产过程的所有方面，并且依赖这些CDMO在生产活性药物成分(原料药)和成品时遵守cGMP法规。我们正在为我们的每一种候选产品开发我们的供应链，并打算制定框架协议，根据这些协议，CDMO通常将根据我们的开发需求，逐个项目地向我们提供必要数量的原料药和药品。当我们通过开发来推进我们的候选产品时，我们将考虑我们对每个候选产品的原料药和药物产品没有多余的供应，以防止任何潜在的供应中断。然而，我们在落实此类框架协议或防范潜在供应中断方面可能不会成功。
第三方制造商可能无法遵守cGMP法规或美国以外的类似法规要求。如果我们的CDMO不能成功地生产符合我们的规范和FDA、EMA或其他机构严格监管要求的材料，他们将无法确保和/或保持其制造设施的上市批准。此外，我们无法控制我们的CDMO保持足够的质量控制、质量保证和合格人员的能力。如果FDA、EMA或类似的外国监管机构不批准这些设施用于生产我们的候选产品，或者如果它在未来撤回任何此类批准，我们将需要寻找替代制造设施，并且这些新设施需要在开始生产之前接受FDA、EMA或类似监管机构的检查和批准，这将严重影响我们开发、获得市场批准或营销我们的候选产品的能力(如果获得批准)。我们或我们的第三方制造商未能遵守适用的法规可能会导致对我们实施制裁，包括罚款、禁令、民事处罚、延迟、暂停或撤回批准、吊销许可证、扣押或召回候选产品或药物、运营限制和刑事起诉，其中任何一项都可能对我们的候选产品或药物的供应造成重大不利影响，并损害我们的业务和运营结果。
我们目前和预期的未来对其他候选产品生产的依赖可能会对我们未来的利润率和我们将任何及时和具有竞争力的营销批准的候选产品商业化的能力产生不利影响。
我们对第三方的依赖可能要求我们分享我们的商业秘密，这增加了竞争对手发现它们或我们的商业秘密被挪用或披露的可能性。
由于我们目前在业务过程中依赖第三方，我们可能会与他们共享我们的专有技术和机密信息，包括商业秘密。我们寻求通过在开始研究或披露专有信息之前与我们的合作者、顾问、员工和顾问签订保密协议、材料转让协议、合作研究协议、咨询协议或其他类似协议来部分保护我们的专有技术。这些协议通常限制第三方使用或披露我们的机密信息的权利。尽管在与第三方合作时采用了合同条款，但共享商业秘密和其他机密信息的需要增加了此类商业秘密被我们的竞争对手知晓、被有意或无意地纳入其他人的技术或以违反这些协议的方式披露或使用的风险。鉴于我们的专有地位在一定程度上是基于我们的专有技术和商业秘密，尽管我们努力保护我们的商业秘密，但竞争对手发现我们的专有技术和
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目录表
机密信息或其他未经授权的使用或披露将损害我们的竞争地位，并可能对我们的业务、财务状况、运营业绩和前景产生重大不利影响。
如果我们从事未来的收购或战略合作，这可能会增加我们的资本要求，稀释我们的股东，导致我们产生债务或承担或有负债，并使我们面临其他风险。
我们不时评估各种收购机会和战略合作伙伴关系，包括许可或收购补充产品、知识产权、技术或业务。任何潜在的收购或战略合作伙伴关系都可能带来许多风险，包括：
| ● | 业务费用和现金需求增加； |
| ● | 承担额外的债务或或有负债； |
| ● | 发行我们的股权证券； |
| ● | 吸收被收购公司的业务、知识产权和产品，包括与整合新人员有关的困难； |
| ● | 将管理层的注意力从我们现有的计划和计划上转移到寻求这样的战略合并或收购上； |
| ● | 关键员工的保留、关键人员的流失以及我们维持关键业务关系的能力的不确定性； |
| ● | 与此类交易的另一方有关的风险和不确定性，包括该方及其现有产品或候选产品的前景和销售批准；以及 |
| ● | 我们无法从收购的技术和/或产品中获得足够的收入，以实现我们进行收购的目标，甚至无法抵消相关的收购和维护成本。 |
此外，如果我们在未来进行收购或寻求合作，我们可能会发行稀释证券，承担或产生债务，产生巨额一次性费用，并收购可能导致重大未来摊销费用的无形资产。
如果我们决定建立合作，但不能在商业上合理的条件下建立这些合作，我们可能不得不改变我们的开发和商业化计划。
我们的药物开发计划和我们候选产品的潜在商业化将需要大量额外的现金来支付费用。我们可能寻求有选择地形成合作，以扩大我们的能力，潜在地加速研发活动，并为第三方的商业化活动提供支持。此外，我们打算探索战略合作和合作机会，将我们的研究项目和候选药物的许可权授予我们不太可能追求开发和商业化的适应症。同时，我们还将评估精选的外部机会，以战略性地扩大我们的投资组合。这些关系中的任何一种都可能要求我们产生非经常性费用和其他费用，增加我们的短期和长期支出，发行稀释我们现有股东的证券，或扰乱我们的管理和业务。
在寻找合适的合作者方面，我们将面临激烈的竞争，谈判过程既耗时又复杂。我们是否就合作达成最终协议，除其他外，将取决于我们对合作伙伴的资源和专长的评估、拟议合作的条款和条件以及拟议合作伙伴对若干因素的评价。这些因素可能包括临床试验的设计或结果，FDA、EMA或类似的外国监管机构批准的可能性，候选研究产品的潜在市场，
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目录表
制造和向患者交付此类候选产品的可能性、竞争药物的潜力、关于我们对知识产权的所有权以及行业和市场状况总体上的不确定性的存在。潜在的合作者还可以考虑替代候选产品或技术，以获得类似的可供合作的迹象，以及这种合作是否会比我们与我们的候选产品的合作更具吸引力。此外，我们为候选产品建立协作或其他替代安排的努力可能不会成功，因为它们可能被认为处于协作努力的开发阶段太早，第三方可能认为它们没有必要的潜力来证明安全性和有效性。
此外，最近大型制药公司之间的业务合并数量很大，导致未来潜在合作伙伴的数量减少。即使我们成功地达成合作，该合作的条款和条件可能会限制我们与潜在的合作者就某些条款达成未来的协议。
如果我们寻求进行合作，我们可能无法及时、以可接受的条件谈判合作，甚至根本无法谈判。如果我们无法做到这一点，我们可能不得不减少候选产品的开发，减少或推迟其开发计划或我们的一个或多个其他开发计划，推迟其潜在的商业化或缩小任何销售或营销活动的范围，或者增加我们的支出，并自费进行开发或商业化活动。如果我们选择增加我们的支出，为我们自己的开发或商业化活动提供资金，我们可能需要获得额外的资本，这些资本可能无法以可接受的条件提供给我们，或者根本无法获得。如果我们没有足够的资金，我们可能无法进一步开发我们的候选产品，或者将它们推向市场并产生产品收入。
我们可能会与第三方就候选产品的开发和商业化进行合作。如果这些合作不成功，我们可能无法利用这些候选产品的市场潜力。
如果我们与任何第三方达成任何合作安排，我们很可能会对我们的合作者投入到我们候选产品的开发或商业化的资源的数量和时间进行有限的控制。我们从这些安排中创造收入的能力将取决于我们的合作者成功履行这些安排中分配给他们的职能的能力和努力。涉及我们的候选产品的协作将给我们带来许多风险，包括：
| ● | 合作者在确定他们将适用于这些合作的努力和资源以及他们履行这些合作义务的方式方面有很大的自由裁量权，并且可能不按预期履行其义务； |
| ● | 协作者可以不强调或不对我们的候选产品进行开发和商业化，或者可以根据临床试验结果、协作者战略重点的变化(包括业务合并或业务部门或开发功能的出售或处置)、可用的资金或外部因素(例如转移资源或创建竞争优先级的收购)来选择不继续或续订开发或商业化计划； |
| ● | 合作者可以推迟临床试验，为临床试验计划提供资金不足，停止临床试验或放弃候选产品，重复或进行新的临床试验，或要求临床试验候选产品的新配方； |
| ● | 如果合作者认为有竞争力的产品更有可能被成功开发或可以以比我们的产品更具经济吸引力的条款商业化，则合作者可以独立开发或与第三方开发直接或间接与我们的候选产品竞争的产品； |
| ● | 拥有多个产品营销和分销权的合作者可能不会投入足够的资源来相对于其他产品的营销和分销我们的产品; |
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目录表
| ● | 我们可能会将独家权利授予我们的合作者，从而阻止我们与他人合作； |
| ● | 合作者可能无法适当地获取、维护、辩护或执行我们的知识产权，或可能以某种方式使用我们的专有信息和知识产权，从而引发诉讼或其他与知识产权相关的诉讼，从而危及我们的专有信息和知识产权或使我们面临潜在的诉讼或其他与知识产权相关的诉讼； |
| ● | 合作者和我们之间可能发生纠纷，导致我们候选产品的研究、开发或商业化的延迟或终止，或者导致昂贵的诉讼或仲裁，分散管理层的注意力和资源； |
| ● | 合作可能会终止，如果终止，可能会导致需要额外资本来进一步开发或商业化适用候选产品; |
| ● | 合作协议可能不会以最有效的方式或根本不会导致候选产品的开发或商业化； |
| ● | 合作者可能无法及时、准确地向我们提供有关合作下的开发进度和活动的信息，或者可能会限制我们共享此类信息的能力，这可能会对我们向投资者报告进度以及以其他方式计划我们自己的候选产品开发的能力产生不利影响； |
| ● | 合作者可能拥有或共同拥有我们通过与他们合作而产生的产品的知识产权，在这种情况下，我们将没有开发或商业化该知识产权的专有权；以及 |
| ● | 合作者的销售和营销活动或其他操作可能不符合适用法律，从而导致民事或刑事诉讼。 |
我们还与专家网络合作，为我们的开发工作提供建议和支持。在未来，这些专家可能不会与我们合作，这可能会影响我们开发我们的候选产品和专利药物发现平台的能力，因为这些专家可能会为我们提供解决肌肉疾病需求的想法。
与证券市场相关的风险与我国普通股所有权
对于我们的普通股，活跃、流动和有序的交易市场可能无法继续发展或维持，因此您可能难以出售您持有的我们普通股的股票。
在我们首次公开募股(IPO)之前，我们普通股的股票市场不存在。我们普通股在纳斯达克全球精选市场的交易市场此前是有限的，活跃的我们股票交易市场可能无法持续。缺乏活跃的市场也可能会降低你股票的公平市场价值。此外，不活跃的市场还可能削弱我们通过出售普通股筹集资金的能力，并可能削弱我们达成战略合作或以我们的普通股作为对价收购公司、技术或其他资产的能力。
我们的股票价格一直并可能继续波动，你可能会损失你的全部或部分投资。
我们普通股的交易价格一直非常不稳定，并可能继续受到各种因素的广泛波动，其中一些因素是我们无法控制的。股票市场，特别是制药和生物技术公司，经历了极端的价格和成交量波动，这些波动往往与这些公司的经营业绩无关或不成比例。
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目录表
无论我们的实际经营业绩如何，广泛的市场和行业因素可能会对我们普通股的市场价格产生负面影响。除了本“风险因素”部分和本定期报告其他地方讨论的因素外，这些因素还包括：
| ● | 我们候选产品的临床前研究和临床试验的时间和结果、由第三方或我们竞争对手进行的研究和临床试验; |
| ● | 竞争产品的成功或潜在竞争对手对其产品开发工作的公告; |
| ● | 针对我们的产品或我们竞争对手的产品的监管行动; |
| ● | 相对于竞争对手，我们增长率的实际或预期变化； |
| ● | 美国和其他国家的法规或法律发展； |
| ● | 与专利申请、已颁发的专利或者其他专有权利有关的发展或者纠纷； |
| ● | 关键人员的招聘或离职； |
| ● | 我们或我们的竞争对手宣布重大收购、战略合作、合资企业、合作或资本承诺; |
| ● | 关于财务结果、发展时间表或证券分析师建议的估计的实际或预期变化； |
| ● | 投资者认为公司估值的波动与我们不相上下； |
| ● | 制药和生物技术部门的市场状况； |
| ● | 改变医疗保健支付制度的结构； |
| ● | 股价和成交量波动可归因于我们股票的成交量水平不一致； |
| ● | 宣布或预期将作出额外的融资努力； |
| ● | 我们、我们的内部人或其他股东出售我们的普通股； |
| ● | 任何自然灾害或公共卫生紧急情况（例如COVID-19大流行）的影响;以及 |
| ● | 总体经济、政治、行业和市场状况，包括即将到来的美国总统选举以及通胀上升的影响所造成的状况。 |
实现上述任何风险或任何广泛的其他风险，包括本“风险因素”部分中描述的风险，可能会对我们普通股的市场价格产生巨大的不利影响。
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目录表
我们的经营业绩可能会大幅波动，这使得我们未来的经营业绩难以预测，并可能导致我们的经营业绩低于预期或我们的指导。
未来我们的季度和年度经营业绩可能会出现大幅波动，这使得我们很难预测未来的经营业绩。我们可能会不时与其他公司签订许可或合作协议或战略合作伙伴关系，包括开发资金以及大量的前期和里程碑付款和/或特许权使用费，这可能成为我们收入的重要来源。这些前期和里程碑付款可能因时期而异，任何此类差异都可能导致我们的经营业绩从一个时期到下一个时期出现显着波动。
此外，我们根据董事会确定的奖励公平价值，衡量在奖励授予日期向员工提供的股票奖励的补偿成本，并将该成本确认为员工必要服务期内的费用。由于我们用作这些奖励估值基础的变量会随着时间的推移而变化，包括我们的基础股价和股价波动性，因此我们必须承认的费用的幅度可能会有很大差异。
此外，我们的经营业绩可能会因各种其他因素而波动，其中许多因素超出了我们的控制范围，并且可能难以预测，包括以下因素：
| ● | 与我们当前候选产品和任何未来候选产品和研究阶段计划相关的研究和开发活动的时间、成本和投资水平，这将不时发生变化； |
| ● | 我们招募患者参加临床试验的能力和招募的时间； |
| ● | 制造我们当前候选产品和任何未来候选产品的成本，这可能取决于FDA、EMA或其他类似的外国监管机构的指导方针和要求、生产数量以及我们与制造商达成的协议的条款； |
| ● | 我们将或可能产生的用于获得或开发其他候选产品和技术或其他资产的支出； |
| ● | 临床试验或临床前研究（如适用）的时间和结果 塞瓦塞姆滕、EDG-7500和我们的EDG-003心脏代谢发现计划以及我们的任何其他候选产品或竞争候选产品; |
| ● | 需要进行意想不到的临床试验或比预期更大或更复杂的试验； |
| ● | 来自现有和潜在未来产品的竞争 塞瓦塞姆滕、EDG-7500、我们的EDG-003心脏代谢发现计划和我们任何其他候选产品或计划的候选产品，以及我们行业竞争格局的变化，包括我们竞争对手或合作伙伴之间的整合; |
| ● | 监管审查或批准的任何延迟 塞瓦塞姆滕、EDG-7500、我们的EDG-003心脏代谢发现计划的候选产品或我们的任何其他候选产品; |
| ● | 需求水平 塞瓦塞姆滕、EDG-7500、我们的EDG-003心脏代谢发现计划的候选产品以及我们的任何其他候选产品（如果获得批准，可能会出现显着波动且难以预测）; |
| ● | 与我们的候选产品（如果获得批准）以及与之竞争的现有和潜在未来产品相关的风险/收益概况、成本和报销政策 塞瓦塞姆滕以及我们的任何其他候选产品; |
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目录表
| ● | 我们的商业化能力 塞瓦塞姆滕、EDG-7500、我们的EDG-003心脏代谢发现计划的候选产品以及我们在美国境内和境外的任何其他候选产品（如果获得批准），无论是独立的还是与第三方合作; |
| ● | 我们建立和维持合作、许可或其他安排的能力； |
| ● | 我们充分支持未来增长的能力； |
| ● | 潜在的不可预见的业务中断，增加了我们的成本或支出； |
| ● | 未来的会计公告或会计政策的变更； |
| ● | 全球经济和政治环境不断变化和动荡，包括即将到来的美国总统选举的结果;以及 |
| ● | COVID-19对我们进行临床试验和其他相关业务活动相关的成本和时间的影响增加。 |
这些因素的累积影响可能会导致我们的季度和年度经营业绩出现巨大波动和不可预测。因此，在不同时期比较我们的经营业绩可能没有意义。投资者不应依赖我们过去的业绩作为我们未来表现的指标。这种变化性和不可预测性也可能导致我们无法满足行业或金融分析师或投资者对任何时期的预期。如果我们的收入或经营业绩低于分析师或投资者的预期，或低于我们向市场提供的任何预测，或者如果我们向市场提供的预测低于分析师或投资者的预期，我们普通股的价格可能会大幅下跌。即使我们已经满足了我们可能提供的任何先前公开声明的指导，这样的股价下跌也可能发生。
我们的附属主要股东和管理层拥有我们很大一部分的股票，并且能够对须经股东批准的事项施加重大控制。
截至2024年6月30日， 我们的高管、董事、持有我们5%或以上股本的关联股东及其各自的关联公司实益拥有我们已发行普通股的约22.8%。这些股东共同行动，或许能够控制需要股东批准的事项。例如，他们可能能够控制董事选举、修改我们的组织文件或批准任何合并、出售资产或其他重大公司交易。这种集中的所有权控制可能会延迟、阻碍或阻止控制权的变更，包括您可能认为符合您作为我们股东之一的最佳利益的对我们普通股的主动收购建议或要约，巩固我们的管理层和董事会，或者延迟或阻止涉及我们的合并、合并、收购或其他股东可能希望的其他业务合并。这类股东的利益可能并不总是与您的利益或其他股东的利益一致，他们的行为可能会促进他们的最佳利益，而不一定是其他股东的利益，包括为他们的普通股寻求溢价，并可能影响我们普通股的现行市场价格。
在公开市场上出售我们的大量普通股可能会导致我们的股价下跌。
在公开市场上出售我们的大量普通股随时都有可能发生。于2024年5月10日，吾等提交了S-3ASR表格的自动货架登记声明，允许吾等进行各种股权及债务发售，并订立了Leerink销售协议，根据该协议，吾等可不时透过Leerink自动柜员机发售及出售普通股，总销售收益高达175,000,000美元。
此外，我们普通股的某些持有者有权在有条件的情况下要求我们提交关于他们股票的登记声明，或将他们的股票包括在我们可能为自己或其他股东提交的登记声明中。根据证券法，这些股票的登记将导致
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股票在公开市场上可以自由交易，但受规则144的限制，对于我们的关联公司。此外，根据表格S-8登记的股份可在公开市场出售，以登记根据我们的股权补偿计划预留发行的普通股，但须满足适用的归属安排和该等期权的行使，以及(就我们的联属公司而言)规则第144条的限制。如果这些股票中的任何一股在公开市场上出售，或者如果人们认为它们将被出售，我们普通股的市场价格可能会下降。如果我们的股东在公开市场上出售我们的普通股，或者市场认为我们的股东打算出售大量的普通股，我们普通股的市场价格可能会大幅下降。
我们目前是一家“新兴成长型公司”和一家“较小的报告公司”，我们不能确定降低适用于新兴成长型公司和较小的报告公司的报告要求是否会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
我们目前是一家“新兴成长型公司”，根据2012年的JumpStart Our Business Startups Act(JOBS Act)的定义。只要我们继续是一家新兴成长型公司，我们就打算利用适用于其他非新兴成长型公司的上市公司的各种报告要求的豁免，包括：
| ● | 除任何规定的未经审计的中期财务报表外，只允许提供两年的已审计财务报表，并在定期报告中相应减少“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”的披露； |
| ● | 未被要求遵守经修订的2002年《萨班斯-奥克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)第404节的审计师认证要求； |
| ● | 未被要求遵守上市公司会计监督委员会可能通过的关于强制轮换审计公司的任何要求或提供有关审计和财务报表的补充信息的审计师报告的补充； |
| ● | 减少定期报告和委托书中有关高管薪酬的披露义务;以及 |
| ● | 豁免持有不具约束力的咨询股东对高管薪酬进行投票的要求，以及股东批准之前未批准的任何金降落伞付款。 |
根据《JOBS法案》，新兴成长型公司还可以推迟采用新的或修订后的会计准则，直到这些准则适用于私营公司。我们已选择享受新的或修订后的会计准则豁免，因此，我们将不受与其他非新兴成长型公司的上市公司相同的新的或修订后的会计准则的约束。因此，我们的财务报表可能无法与截至上市公司生效日期遵守新的或修订后的会计公告的公司进行比较。
我们无法预测投资者是否会因为我们可能依赖这些豁免而发现我们的普通股吸引力下降。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股可能会有一个不那么活跃的交易市场，我们的股价可能会更加波动。
在2024年12月31日之前，我们仍将是一家新兴的成长型公司和一家规模较小的报告公司。自2025年1月1日起，我们将过渡到“大型加速申请者”状态，因为截至2024年6月30日，非关联公司持有的我们普通股的总市值超过70000美元万。作为一家大型加速申报机构，我们将不得不在定期报告中提供更广泛的高管薪酬披露，并受到较短的申报截止日期的限制，这将需要额外的时间和费用。我们还将被要求遵守萨班斯-奥克斯利法案第404节的审计师认证要求。
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如果证券或行业分析师不发表关于我们、我们的业务或我们的市场的研究或报告，或者如果他们发表关于我们、我们的业务或我们的市场的不利或误导性的研究或报告，我们的股价和交易量可能会下降。
我们普通股的交易市场受到证券或行业分析师发布的关于我们、我们的业务或我们的市场的研究和报告的影响。我们目前有来自有限数量的证券或行业分析师的研究报道。如果没有或很少有新的证券或行业分析师开始报道我们，股价可能会受到负面影响。如果报道我们的任何分析师发布了关于我们、我们的商业模式、我们的知识产权、我们的股票表现或我们的市场的不利或误导性研究或报告，或者如果我们的经营业绩未能达到分析师的预期，我们的股价可能会下跌。如果其中一位或多位分析师停止对我们的报道，或未能定期发布有关我们的报告，我们可能会失去在金融市场的可见度，这反过来可能导致我们的股价或交易量下降。
由于作为一家上市公司运营，我们的成本大幅增加，并投入了大量的管理时间。此外，如果我们不能保持适当和有效的内部控制，我们及时编制准确财务报表的能力可能会受到损害。
作为一家上市公司，我们承担了大量的法律、会计和其他费用，这些费用是我们作为私人公司没有发生的，当我们不再是一家“新兴成长型公司”后，这些费用可能会增加得更多。我们须遵守《交易所法案》、《萨班斯-奥克斯利法案》、《多德-弗兰克华尔街改革和保护法》的报告要求，以及美国证券交易委员会和纳斯达克股票市场有限责任公司(纳斯达克)已通过和即将通过的规则。我们的管理层和其他人员在这些合规倡议上投入了大量时间。此外，这些规章制度大幅增加了我们的法律和财务合规成本，并使一些活动更加耗时和昂贵，从而增加了我们的运营费用。例如，这些规章制度使我们更难和更昂贵地获得董事和高级管理人员责任保险，我们被要求产生大量费用来维持足够的保险范围，特别是考虑到最近与保险范围相关的成本增加。我们无法准确预测或估计为响应这些要求而可能产生的额外成本的金额或时间。这些要求的影响也可能使我们更难吸引和留住合格的人员加入我们的董事会、董事会委员会或担任高管。
此外，我们被要求产生额外的成本和义务，以遵守实施萨班斯-奥克斯利法案第404条的美国证券交易委员会规则。我们被要求对我们对财务报告的内部控制的有效性进行正式评估。此外，由于我们不再是一家新兴成长型公司，自2025年1月1日起被视为大型加速申报公司，从我们截至2024年12月31日的Form 10-k年度报告开始，我们将被要求包括一份由我们的独立注册会计师事务所出具的财务报告内部控制证明报告。为了在规定的期限内遵守第404条的规定，我们已经开始了一项记录和评估我们对财务报告的内部控制的过程，这既昂贵又具有挑战性。在这方面，我们将需要继续投入内部资源，可能聘请外部顾问，并通过详细的工作计划，以评估和记录我们对财务报告的内部控制的充分性，继续酌情采取步骤改进控制程序，通过测试验证控制措施的设计和有效运行，并实施持续的报告和改进财务报告内部控制的程序。
管理管理层评估我们对财务报告的内部控制所必须达到的标准的规则很复杂，需要大量的文件、测试和可能的补救措施才能满足规则下的详细标准。在测试过程中，我们的管理层可能会发现重大缺陷或缺陷，这些缺陷或缺陷可能无法及时补救，无法在《萨班斯-奥克斯利法案》规定的最后期限内完成。
我们对财务报告的内部控制不会阻止或发现所有错误和欺诈。一个控制系统，无论设计和操作得多么好，都只能提供合理的保证，而不是绝对的保证，保证控制系统的目标将会实现。由于所有控制系统的固有限制，没有对
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控制可以提供绝对保证，即不会发生因错误或欺诈而导致的错误陈述，或将检测到所有控制问题和欺诈实例。
如果我们不能遵守萨班斯-奥克斯利法案第404节的要求，或者如果我们无法保持适当和有效的内部控制，我们可能无法编制及时和准确的财务报表。如果发生这种情况，我们股票的市场价格可能会下跌，我们可能会受到普通股所在证券交易所、美国证券交易委员会或其他监管机构的制裁或调查。
我们的披露控制和程序可能无法阻止或检测所有错误或欺诈行为。
我们必须遵守《交易所法案》的定期报告要求。我们设计我们的披露控制和程序是为了合理地确保我们必须在根据交易所法案提交或提交的报告中披露的信息被累积并传达给管理层，并在美国证券交易委员会规则和表格中指定的时间段内进行记录、处理、汇总和报告。我们相信，任何披露控制和程序或内部控制和程序，无论构思和运作如何完善，都只能提供合理的、而不是绝对的保证，确保控制系统的目标得以实现。
这些固有的局限性包括决策中的判断可能是错误的，并且可能由于简单的错误或错误而发生故障。此外，某些人的个人行为、两个或多个人的勾结或未经授权的超控可以规避控制。因此，由于我们的控制系统固有的局限性，可能会发生因错误或欺诈而导致的错误陈述，并且无法被发现。
我们可能会受到证券诉讼的影响，这是昂贵的，可能会转移管理层的注意力。
我们普通股的市场价格可能会波动，在过去，经历过股票市场价格波动的公司会受到证券集体诉讼的影响。这一风险与我们特别相关，因为生物技术公司近几年经历了大幅的股价波动，我们可能会成为未来此类诉讼的目标。针对我们的证券诉讼可能导致巨额成本，并将我们管理层的注意力从其他业务上转移，这可能会严重损害我们的业务。
在可预见的未来，我们不打算为我们的普通股支付股息，因此任何回报都将限制在我们普通股的价值上。
我们从未对普通股宣布或支付任何现金股息。我们目前预计将保留未来收益用于业务的发展、运营和扩张，并且预计在可预见的未来不会宣布或支付任何现金股息。因此，股东的任何回报将仅限于其股票价值的任何增值。
我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的法律和特拉华州法律中的条款可能会阻止、推迟或阻止我们公司控制权的变更或我们管理层的变更，从而压低我们普通股的市场价格。
我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程包含的条款可能会压低我们普通股的市场价格，因为这些条款可能会阻止、推迟或阻止我们公司控制权的变更或我们公司股东可能认为有利的管理层变更。此外，由于我们的董事会负责任命我们管理团队的成员，这些规定可能会阻碍或阻止我们的股东通过增加股东更换董事会成员的难度来更换或罢免我们目前的管理层的任何尝试。除其他外，这些规定包括：
| ● | 建立一个分类的董事会，这样我们董事会的所有成员就不是一次选举产生的； |
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| ● | 只允许董事会确定董事人数和填补董事会空缺； |
| ● | 规定董事只有在“有理由”的情况下才能被免职，而且必须得到三分之二股东的批准； |
| ● | 授权发行“空白支票”优先股，我们的董事会可以用来实施股东权利计划（也称为“毒丸”）; |
| ● | 取消我们的股东召开股东特别会议的能力； |
| ● | 禁止股东通过书面同意采取行动，这要求所有股东的行动都必须在我们的股东会议上进行； |
| ● | 禁止累积投票； |
| ● | 授权本公司董事会修改公司章程； |
| ● | 规定提名进入董事会或提出可由股东在年度股东大会上采取行动的事项的事先通知要求；以及 |
| ● | 要求股东的绝对多数投票来修改或废除我们修改和重述的公司注册证书以及修改和重述的章程的特定条款。 |
此外，《特拉华州普通公司法》（DGCL）第203条禁止特拉华州上市公司与感兴趣的股东进行业务合并，该股东通常是与其附属公司一起拥有或在过去三年内拥有我们15%有投票权股票的人，自该人成为有兴趣股东的交易之日起三年内，除非企业合并以规定的方式获得批准。
我们修订和重述的公司注册证书、修订和重述的公司章程或特拉华州法律中任何具有延迟或防止控制权变更的条款都可能限制我们的股东从他们持有的我们股本中的股份获得溢价的机会，也可能影响一些投资者愿意为我们的普通股支付的价格。
我们修订和重述的章程规定，特拉华州衡平法院和美利坚合众国联邦地区法院是我们与我们股东之间几乎所有纠纷的独家法庭，这可能限制我们的股东就与我们或我们的董事、高级管理人员或员工的纠纷获得有利的司法论坛的能力。
我们修订和重述的附例规定，特拉华州衡平法院(或者，如果衡平法院没有管辖权，则是特拉华州的另一个州法院或特拉华州地区的联邦地区法院)是下列案件的专属法院(但关于该法院认定存在不受该法院管辖权管辖的不可或缺的一方的任何索赔除外(且不可或缺的一方在作出该裁决后10天内不同意该法院的属人管辖权)，该法院属于该法院以外的法院或法院的专属管辖权，或者该法院对该法院没有标的管辖权)：
| ● | 代表我们提起的任何派生诉讼或法律程序； |
| ● | 主张违反受托责任的任何诉讼； |
| ● | 根据《公司条例》、本公司经修订及重述的公司注册证书或本公司经修订及重述的附例而对本行提出索赔的任何诉讼；及 |
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| ● | 任何主张受内政原则管辖的针对我们的索赔的行为。 |
这一规定不适用于为执行《交易法》规定的义务或责任而提起的诉讼，也不适用于美国联邦法院拥有专属管辖权的任何其他索赔。
我们修订和重述的附例进一步规定，美利坚合众国联邦地区法院将是解决根据证券法提出的任何诉因的独家论坛。
这些排他性论坛条款可能会限制股东在司法论坛上提出其认为有利于与我们或我们的董事、高管或其他员工发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高管和其他员工的诉讼。任何个人或实体购买或以其他方式获得我们任何证券的任何权益，应被视为已知悉并同意这些规定。法院是否会强制执行这些规定还存在不确定性，其他公司章程文件中类似选择的法院条款的可执行性在法律程序中受到了质疑。法院可能会发现这些类型的条款不适用或不可执行，如果法院发现我们修订和重述的法律中的排他性法院条款在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会产生与在其他司法管辖区解决纠纷相关的额外费用，这可能会严重损害我们的业务。
第二项股权证券的未经登记的销售和收益的使用
股权证券的未登记销售
没有。
普通股公开发行募集资金的使用
2021年3月25日，我们填写的S-1表格登记声明被美国证券交易委员会宣布为我们首次公开发行普通股的生效日期。2021年3月26日，我们在纳斯达克全球精选市场开始交易，2021年3月30日，首次公开募股正式结束。关于我们的首次公开募股，我们以每股16.00美元的价格发行和出售了总计12,650,000股普通股，其中包括1,650,000股我们发行和出售的普通股，这与承销商充分行使其购买额外普通股的选择权有关。在我们的首次公开募股中出售的股票的总收益为20240美元万。首次公开募股的联合簿记管理人是摩根大通证券有限责任公司、高盛公司和SVB Leerink LLC。扣除承销折扣和佣金以及我们已支付或应付的发售成本约1,630万后，发售所得款项净额约为18610万。除在正常业务过程中根据董事薪酬政策向高级职员及非雇员董事支付薪金外，吾等并无向董事、高级职员或持有本公司普通股百分之十或以上的人士、或他们的联营公司支付任何款项。
根据规则424(B)(4)，我们于2021年3月26日提交给美国证券交易委员会的最终招股说明书中描述的首次公开募股所得资金的计划用途没有重大变化。我们将收到的资金投资于有价证券，这在本季度报告中的财务报表附注2中有更详细的描述，直到此时这些资金被需要用于运营。
增发所得资金的使用
2022年9月16日，我们完成了后续发行，以每股10.32美元的价格向公众发行了13,372,093股普通股，其中包括1,744,186股普通股，这是由于承销商充分行使其购买额外普通股的选择权而发行的。后续发行的总收益为13800美元万。在扣除830美元万的承销折扣和佣金以及50美元万的发行成本后，后续发行的净收益约为12920美元万。
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我们根据规则424(B)(5)于2022年9月14日提交给美国证券交易委员会的最终招股说明书中描述的后续发行募集资金的计划用途没有实质性变化。我们将收到的资金投资于有息的投资级证券。
自动柜员机计划收益的使用
2023年6月16日，我们与美国银行证券达成了一项销售协议，根据该协议，我们可以通过自动取款机计划提供和出售普通股，总销售收入不时高达1.25亿美元。2024年1月19日，我们提交了一份招股说明书补充文件，暂停了ATM计划。通过自动取款机计划的暂停，我们以每股7.93美元的加权平均价出售了7,560,068股普通股。总收益为5,990美元万，扣除承销折扣和佣金20美元万以及发售费用30美元万后净收益为5,940美元万。
根据规则424(B)(5)，我们于2023年6月16日提交给美国证券交易委员会的最终招股说明书中描述的ATM计划所得资金的计划用途没有实质性变化。我们将收到的资金投资于有息的投资级证券。
使用包销注册直接发售所得款项
2024年1月23日，我们完成了21,818,182股普通股的包销登记直接发行，公开发行价为每股11.00美元。此次承销登记直接发行的总收益总额为240.0,000,000美元，扣除承销折扣和佣金750美元万以及发售费用60美元万后净收益为23190美元万。
我们2024年1月根据规则第424(B)(5)条提交给美国证券交易委员会的最终招股说明书中描述的2024年1月发行所得资金的计划用途没有实质性变化。我们将收到的资金投资于有息的投资级证券。
回购我们的普通股
没有。
第三项高级证券违约
没有。
项目4.矿山安全信息披露
不适用。
第5项：其他信息
项目6.展品
请参看图表：索引。
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目录表
展品索引
以引用方式并入 | ||||||||||
展品 数 | 展品说明 | 表格 | 文件编号 | 展品 | 提交日期 | |||||
3.1 | 注册人注册成立证书的修订和重订 | 随函存档 | ||||||||
4.1 | 义齿的形式 | S-3ASR | 333-279299 | 4.4 | 2024年5月10日 | |||||
10.1 | 销售协议，日期为2024年5月10日，注册人与Leerink Partners LLC签订 | S-3 | 333-279299 | 1.2 | 2024年5月10日 | |||||
31.1 | 根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302条通过的1934年证券交易法第13 a-14（a）条和第15 d-14（a）条对首席执行官的认证. | 随函存档 | ||||||||
31.2 | 根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302条通过的1934年证券交易法第13 a-14（a）条和第14 d-14（a）条对首席财务官进行认证. | 随函存档 | ||||||||
32.1† | 根据USC 18认证首席执行官第1350条，根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第906条通过. | 随信提供 | ||||||||
32.2† | 根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18编第1350条对首席财务官的证明. | 随信提供 | ||||||||
101.INS | 内联XBRL实例文档 | 随函存档 | ||||||||
101.SCH | 内联XBRL分类扩展架构文档 | 随函存档 | ||||||||
101.CAL | 内联XBRL分类扩展计算链接库文档 | 随函存档 | ||||||||
101.DEF | 内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档 | 随函存档 | ||||||||
101.LAB | 内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档 | 随函存档 | ||||||||
101.PRE | 内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档 | 随函存档 | ||||||||
104 | 公司10-Q表格季度报告的封面页已采用Inline BEP格式，并包含在附件101中 | 随函存档 | ||||||||
Ù表示管理合同或薪酬计划
†本季度报告10-Q表格随附的附件32.1和32.2证明被视为已提供且未提交给美国证券交易委员会，并且不得通过引用方式纳入注册人根据1933年证券法（经修订）或1934年证券交易法（经修订）提交的任何文件中，无论是在本季度报告（表格10-Q）日期之前还是之后做出，无论该文件中包含的任何一般注册语言如何。
101
目录表
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式安排由正式授权的签署人代表其签署本报告。
日期：2024年8月8日
EdgeWise治疗公司 | ||
作者： | /S/凯文·科赫 | |
姓名： | 凯文·科赫 | |
标题： | 董事首席执行官总裁 | |
(首席行政主任) | ||
作者： | /S/R.迈克尔·卡拉瑟斯 | |
姓名： | R·迈克尔·卡拉瑟斯 | |
标题： | 首席财务官 | |
(首席财务会计官) | ||
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