2024年第二季度 财务业绩 2024年8月6日 Tara 患有嗜眠症 自2020年开始使用WAKIX 展示文件99.2
2 前瞻性声明 本报告包含1995年《私人证券改革法》中的前瞻性声明。这些材料或其他地方所包含的除历史事实陈述外的所有声明,包括有关Harmony Biosciences Holdings, Inc.(以下简称“公司”)未来财务状况、业务策略、计划和管理层为未来运营制定的目标,都应视为前瞻性声明。在讨论公司未来运营、财务业绩或公司策略的过程中,前瞻性声明使用“相信”、“规划”、“期望”、“意图”、“将”、“将会”、“预计”、“估计”和类似的词语或表达方式。这些声明基于当前本质上不确定的预期或目标,尤其是考虑到公司有限的运营历史,这些和其他重要因素在公司提交给美国证券交易委员会(以下简称“SEC”)于2024年2月22日的10-k表格中的“风险因素”标题下及其其他提交给SEC的文件中有所讨论,这些因素可能导致在本演示文稿中所作的前瞻性声明所示的实际结果与预期结果有实质的、不利的差异。虽然公司可能会在未来某个时间更新这样的前瞻性声明,但即使随后发生的事件导致其观点发生变化,公司仍不承担任何更新这些声明的义务。 本演示文稿包括与市场机会、成本以及从内部分析和外部来源获得的其他预估有关的信息。内部分析基于管理层对市场和行业状况的理解,并未经过独立来源的验证。同样,外部来源的信息是公司认为可靠的来源获得的,但此类信息的准确性和完整性不能得到保证。无论是公司,还是其任何董事、经理、雇员、代理人或代表,都不会对此处所包含的任何信息,包括本演示文稿或对任何有兴趣方或其顾问提供的任何其他书面或口头信息(并明确放弃任何可能由此产生的责任),作出任何明示或暗示的陈述或保证;不会因使用该信息,包括有关前瞻性声明的信息而产生任何责任;不会承诺更新此处所包含的任何信息或提供其他信息,即使出于新信息或未来事件或发展的原因。 |
$134.2 $172.8 亮点 ▪ 市场销售五年来持续增长,同比增长29% ▪ 潜在需求推动了持续的营业收入增长 - 强烈的患者兴趣 - 广泛的临床用途 - 继续增加新的开药者,增加WAKIX的用户基础 23年Q2 24 WAKIX净收入($M) WAKIX®净收入表现 对WAKIX仅在嗜睡症方面就有信心成为价值10亿美元以上的潜在机会 29% 3 |
0 1000 2000 3000 4000 5000 6000 7000 20年Q3 20年Q4 21年Q1 21年Q2 21年Q3 21年Q4 22年Q1 22年Q2 22年Q3 22年Q4 23年Q1 23年Q2 23年Q3 23年Q4 24年Q1 24年Q2 净患者平均增量 4 稳健的业务基础带动增长 Q2 24年度亮点 独特的开药者数量多于硬化苏打酸盐 超过80%的市场覆盖率-即使有泛用和新的1氧酸盐选项 ~WAKIX患者平均数量 ~近似患者计数 2,200 +300 +300 +400 +400 +300 +300 +300 +300 +350 +350 +350 +200 +100 ~6,550 1. 基于此前公开披露的WAKIX患者每季度平均数量的净患者增量 ~6,550 平均 数量的 患者继续 增长 在进入嗜睡症方面的10亿美元以上的机会中 +250 +150 |
5 开药者动态支持在嗜睡症中持续增长:广泛的临床用途 ~9,000 嗜睡症 治疗HCP 注册氧酸盐 未注册在 氧酸盐 WAKIX增长 在未注册氧化物情况下HCP的处方广泛 Harmony Field Sales 团队涵盖了治疗嗜睡症的HCP全体 访问诊断患者 机会的近100% 1. Harmony市场调研,2024年5月 具有WAKIX经验的98% HCP经调查表示,他们将在未来6个月内撰写相同或增加的开药单¹ 到目前为止没有处方WAKIX的HCP中,50%的经调查者表示他们有意在未来6个月内撰写开药单¹ 与其他治疗相比,非计划治疗的特征是WAKIX表现最佳的驱动力和差异化亮点¹ 注册在氧酸盐中 开具处方的深度 ~5,000 ~4,000 |
6 强大的后期管线 产品/适应症Pre-IND阶段第1阶段第2阶段第3阶段监管机构申报营销产品里程碑 WAKIX® 嗜睡症EDS(成人) 嗜睡症至抽搐(成人) 嗜睡症EDS(儿童)于2024年6月获得批准 Pitolisant 特发性多睡症(IH)4Q2024提交sNDA 普拉德-威利综合症(PWS)第3阶段试验 已启动1Q2024 Myotonic Dystrophy (DM1)正面排名数据 4Q2023 Pitolisant Gastro-Resistant(GR) 剂量优化 研究4Q2024 BE Study 1Q2025 Pitolisant高剂量(HD)试点Pk数据2Q2024 TPm-1116(Orexin-2受体激动剂 睡眠/觉醒障碍IND提交中期2025 HBS-102 PWS POC数据2H2024 ZYN002(大麻二酚凝胶) 脆性X综合征(FXS)中期2025年排名数据 22q11.2缺失综合征(22q)Ph 3 Prepare Ongoing EPX-100(氯普妥糖盐) 德雷维特综合征(DS)的排名数据2026 Lenox-Gastaut综合症(LGS)启动Ph3试验2H2024 EPX-200(Lorcaserin) 发育性和癫痫性 脑病(DEE) 睡觉/觉醒 神经行为 罕见的癫痫 |
7 加强我们在睡眠/觉醒领域的领先地位:拓利生巴布能释放计划延续 具有具有实质性差异化产品概况的未满足医疗需求 WAKIX FDA批准2019年 Pitolisant-GR PDUFA 2026 Pitolisant-HD PDUFA 2028 非计划EDS和抽 搐 耐受性好; 安全性 耐受性好; 安全性 耐受性好; 安全性 延迟释放膜 覆盖无需 滴定 Gastro-Resistant coating No titration 疲劳 适应症 剂量,在 增强效力 PATIENT AND HCP UNMET NEEDS 来源:1. Versta Research, Know Narcolepsy Survey (“Know Narcolepsy”), October 2018 2. Barateau et al., Dauvilliers, 2019 3. Wang et al., 2023 4. Postmaketing study 5. McCullough et al. Novel treatments options in narcolepsy, Chicago Rush Memorial Center - SLEEP 2019 Abstract 6. Droogleever et al. (2012). Severe fatigue in narcolepsy with cataplexy. Sleep, 21(2), 163-169 作为受控物质(CII-CIV)安排的治疗 另外还有一种治疗适用于EDS和Cataplexy 患者对副作用感到沮丧1 需要滴定治疗 患者报告胃肠道2,3 此说法引用恶心作为 副作用4 患者不获得 临床效益 患者报告疲劳为 症状和更低的一般 生活质量6 患者报告使用药物后 仍有残留症状5 |
加强睡眠/清醒领导地位的8点:将Pitolisant特许经营延伸到中期2040年代 2019年2026年2028年2030年2040年 WAKIX(LOE至2030年9月) Pitolisant-GR(PDUFA日期2026年) Pitolisant-HD(PDUFA日期2028年) ▪构建出两个有意义的差异化产品特性,以WAKIX为基础,在LOE之前具有PDUFA ▪ Pitolisant GR-PDUFA日期为2026年;支持扩大pitolisant的患者基础 ▪ Pitolisant HD-PDUFA日期为2028年;旨在提供有意义的差异化、临床优越 产品特征 ▪ 将在WAKIX LOE之前18-24个月的时间内推出差异化产品的机会 ▪ Harmony商业模型独特适合最大化此机会 ▪ 暂定专利申请到2044年,以将Pitolisant特许经营的持久患者和净收入增长延长至2040年代中期 *基于儿童独家经营权 |
Pitolisant 高剂量(HD)制剂:差异化的产品特性 9 特点 开发计划 可能的差异化特征 剂量更高 比WAKIX标签用药的最高剂量高达2倍 在EDS/cataplexy中有更好的疗效; 在标有narcolepsy疲劳的POS较高 优化PK 剖面 Pilot Pk研究 相对生物利用度较高,比同样剂量的WAKIX要高; 方差降低 胃肠耐受 涂层 确认溶出测定,旨在解决narcolepsy患者的GI问题;从 治疗剂量范围开始 不同的 指示 在narcolepsy疲劳中睡眠惯性 EDS和Myotonic中疲劳 Dystrophy 这些症状的首个产品指示; 与WAKIX相比不同的标签 知识产权 暂定专利申请 提供2024年的可能知识产权 |
10 财务要点 净产品 收入 非GAAP调整 净收入(1) 现金、现金 当月 &投资 $134.2 $172.8 Q2 2023 Q2 2024 $45.9 $60.6 $253.3 $327.4 2023 YTD 2024 YTD $86.6 $111.3 2023 YTD 2024 YTD $429.6 $438.4 $425.6 $453.6 $434.1 Jun 30 '23 Sep 30 '23 Dec 31 '23 Mar 31 '24 Jun 30 '24 29% 29% 28% (1)非GAAP调整的净收入=GAAP净收入除去非现金利息费用、折旧、摊销、股份补偿、其他非经营事项和这些事项的税收效应 (金额,美元) 截至 2024年6月30日 六个月结束 截至 2024年6月30日 Q2 2023 Q2 2024 32% |
11 财务总结 Nm代表不重要%变化 (1)包括2014年生物项目特许经营协议的预付特许经营费用和1710万美元的IPR&D费用,这些费用与2024年6月30日结束的三个月和六个月有关 (美元,百万)截止 6月30日,%变化 结束于 6月30日,%变化 2023年2024年2024年2023年2024年 净产品收入 $172.8 $134.2 29% $327.4 $253.3 29% 产品销售成本 32.1 25.0 28% 59.6 45.8 30% 总营业费用 $119.3 $62.3 92% $194.4 $120.2 62% 研发费用(1)63.6 15.0 Nm 85.8 28.3 NM 销售和管理费用 28.5 24.5 16% 55.7 47.1 18% 一般和行政费用 27.2 22.8 19% 52.9 44.9 18% 净收入 $11.6 $34.3 (66%) $49.9 $63.8 (22%) 现金、现金等价物和 投资 $434.1 总和可能由于四舍五入而不足 |
12 GAAP与非GAAP和解 (美元,百万)截至 6月30日, 截至 6月30日, 2024年2023年2024年2023年 GAAP净收入 $11.6 $34.3 $49.9 $63.8 非现金利息费用(1) 0.2 0.4 0.4 0.8 折旧 0.1 0.1 0.3 0.2 摊销(2) 6.0 6.0 11.9 11.9 股份补偿费用 11.0 7.8 21.4 14.4 特许经营费用和里程碑支付(3) 25.5 - 25.5 0.8 交易相关成本(4) 17.1 - 17.1 - 与非GAAP调整相关的所得税影响(5) (10.8) (2.7) (15.1) (5.3) 非GAAP调整后的净收入 $60.6 $45.9 $111.3 $86.6 GAAP稀释后每股净收益 $0.20 $0.56 $0.87 $1.05 非GAAP调整后每股稀释净收益 $1.05 $0.76 $1.93 $1.42 用于非GAAP的普通股平均股数 57,541,696 60,743,953 57,571,570 60,997,410 (1)包括延期的财务费用的摊销。 (2)包括与WAKIX相关的无形资产的摊销。 (3)金额表示在2024年4月HBS102的细分特许经营协议关闭后发生的预付特许经营费用和里程碑支付。 (4)包括有关Epygenix收购的IPR&D费用。 (5)使用报告期的有效税率计算,减去离散项目的影响。 总和可能由于四舍五入 |
13 重申2024年净收入指导 $160 $305 $438 $582 $700-$720 WAKIX年净收入 ($M) 2020年2021年2022年2023年2024年指导方针 相信WAKIX在narcolepsy中单独有潜力超过$1B $700-$720M 重申 2024年指导方针 |
Chris 患上narcolepsy 自2021年起服用WAKIX |