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Harmony Biosciences报告2024年第二季度财务业绩强劲，并推进Pitolisant高剂量计划以达到2028年预期的PDUFA日期。

WAKIX®（Pitolisant）第二季度净营业收入为1.728亿美元，同比增长约29％。

基于初步药代动力学数据推进下一代Pitolisant高剂量（HD）计划，预计2028年将超出2040年以延长Pitolisant特许经营权。

WAKIX专利再次获得支持-美国专利和商标局（USPTO）在两次挑战WAKIX专利不果后发出最终否定决定。

获得美国食品和药物管理局（FDA）批准并推出WAKIX用于治疗小儿嗜睡症患者的EDS，为提供首个也是唯一的非计划治疗选择。

计划在2024年第四季度提交Pitolisant在原发性嗜睡症（IH）中的补充新药申请。

重申2024年产品净收入指导为7亿至7,200万美元。

公司将于10月1日在纽约市举行Harmony Biosciences日活动。 投资者会议电话和网络直播将于今天上午8:30举行。

PLYMOUTH MEETING，PA。，2024年8月6日- Harmony Biosciences Holdings，Inc.（纳斯达克：HRM）于2024年6月30日结束的季度中报告同比增长29％的净收入增长率。

2028年。

关键特许经营权亮点：

睡眠/清醒

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WAKIX第二季度净营收为1.728亿美元，同比增长29％。

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截至2024年6月30日结束的季度，WAKIX患者平均数量较上一季度增加约250名，达到约6,550名。

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WAKIX专利再次获得支持。我们宣布，美国专利商标局已拒绝一名空头卖方提交的复审申请，该拒绝是不可上诉的，并强化了我们对WAKIX专利的实力、专利组合的有效性以及执行保护WAKIX知识产权的能力的信心。

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2024年6月21日获得FDA批准，用于治疗6岁及以上罹患儿童型嗜睡症的EDS，并于2024年7月1日启动商业推广。

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计划在2024年第四季度提交pitolisant用于IH的增补新药申请（sNDA）。

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Pitolisant肠溶（GR）：计划在2024年第四季度启动剂量优化研究，并在2025年第一季度启动关键生物等效性研究。PDUFA日期预计于2026年。有潜力获得至2044年的专利保护的临时专利已提交。

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Pitolisant HD：初步药代动力学（Pk）数据显示与等效WAKIX 35.6毫克剂量相比有意义的差异，最高标记剂量。药物制剂优化工作仍在继续，并计划研究高于当前最高标记剂量WAKIX两倍的用量，我们预计能够展示Pk剖面的进一步增强和变异的减少。优化的Pk剖面以及更高的剂量，加上肠溶（GR

涂层且以唯一症状为目标(如在嗜睡症中的疲劳，除了过度嗜睡和崩塌症)，预计相比WAKIX将提供不同的产品概况和标签。PDUFA日期预计在2028年。预计提交了临时专利，并有潜在的专利保护至2044年。

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Prader-Willi综合症(PWS)患者3期TEMPO研究的患者招募正在进行中。

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TPm-1116是一种高效选择性的口服睡眠-清醒障碍用药，将用于治疗嗜睡症和其他睡眠-清醒障碍。正在进行IND启动研究，我们预计在2025年中期提交IND，并在2025年下半年开展首次人体试验。

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PWS病人的HBS-102临床前POC研究已完成，初步结果令人鼓舞;最终研究报告和结果将在今年晚些时候分享。

神经行为学

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ZYN002在脆性X综合症(FXS)的III期RECONNECt注册试验的主要数据预计于2025年中旬公布。

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ZYN002在22q11.2缺失综合症(22q)的III期准备工作正在进行中。

罕见的癫痫

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EPX-100是一种强效口服中枢5-羟色胺(5HT2)激动剂，目前处于Dravet综合症(DS)的关键注册试验(ARGUS)中，预计于2026年公布主要数据。

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Lennox-Gastaut综合症(LGS)的III期试验预计将于今年晚些时候启动。

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EPX-200是一种强效选择性口服5HT2C激动剂，目前处于IND启动阶段。

2024年第二季度财务业绩 - 营业收入为2024年4月30日结束的第二季度1410万美元，而第二季度结束于2023年4月30日的营收为1360万美元，同比增长4%。Valeo的营收增长主要来自于在呼吸、Allerject和其他核心产品等领域的促销活动所带来的销售提升； - 第二季度结束于2024年4月30日的调整后毛利润为340万美元，而同期结束于2023年4月30日的毛利润为470万美元，同比下降27%。在前一个可比期间内，1.3百万美元的减少主要是由于Xiidra贡献下降，而去年同期相比下降了80万美元； - 净亏损为2024年4月30日结束的第二季度的780万美元，而第二季度结束于2023年4月30日的净亏损为650万美元。2024年第二季度的净亏损增长21%，主要是由于毛利润受侵蚀并且转型成本（在总务和行政方面提供支持）达到了500万美元；

（11,949）

44,095

适用的GAAP财务指标与非GAAP财务指标的调节在本新闻稿的末尾。

Harmony的营业费用包括如下内容：

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第二季度的研发费用为6360万美元，而2023年同期为1500万美元，增长325％，主要来自于2024年Bioprojet转授权TPm-1116协议的2550万美元授权费以及与Epygenix收购相关的1710万美元的研发费用；

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销售和市场费用在第二季度为2850万美元，而2023年同期为2450万美元，增长了16％；

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总务和行政费用为2720万美元，而2023年同期为2280万美元，增长了19％；以及

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Harmony截至2024年6月30日的现金、现金等价物和投资为4.341亿美元，而截至2023年12月31日为4.256亿美元。

再次确认2024年净产品营收指导方针

预计2024年全年净产品营收为7,000万至7,200万美元。

股份回购计划

截至2024年6月30日，公司剩余的普通股回购金额为1.5亿美元。

10月1日投资者日^{21世纪医疗改革法案}

公司将于10月1日在纽约市举办投资者日。^{21世纪医疗改革法案}更多活动细节待定。

早上8:30进行电话会议

Comprehensive income

非依照普遍公认会计准则的财务措施

除了我们的GAAP结果，我们还提供了某些非GAAP指标，包括非GAAP调整后的净利润和非GAAP调整后的每股净利润，我们认为这为管理层和投资者提供了重要的补充信息，以了解我们的表现。这些测量结果不是GAAP测量结果的替代品，我们计算非GAAP调整后的净利润和非GAAP调整后的每股净利润的方式可能与其他公司计算调整后的净利润和每股调整后净利润的方式不完全相同。我们在监控每个季度和每年的财务表现以及对可比公司进行基准比较时使用这些非GAAP测量结果。

非GAAP财务指标不应孤立考虑或视为可比GAAP指标的替代品;应结合我们按GAAP编制的合并财务报表阅读;没有被GAAP规定的标准化含义;并不是根据任何全面的会计规则或原则编制的。此外，在未来的某个时候，我们可能会排除其他项目，以用于我们的非GAAP财务指标；并且，我们未来可能会停止排除曾为我们的非GAAP财务指标排除的项目。

关于WAKIX^®

重要安全信息

由于pitolisant浓度较高，肝或肾功能损伤的患者患患有延长Qt间期的风险增加，应监测这些患者的QTc延长。但是，在中度肝功能不全和中度或重度肾功能不全的患者中建议剂量调整（请参见完整处方信息）。不建议在患有末期肾脏病的患者中使用WAKIX。

Weighted average number of shares of common stock - diluted

WAKIX与强CYP3A4诱导剂同时使用会使pitolisant的暴露量降低50％。可能需要剂量调整（请参见完整处方信息）。

穿过血脑屏障的H1受体拮抗剂可能降低WAKIX的有效性。患者应避免使用具有中枢作用的H1受体拮抗剂。

WAKIX是CYP3A4边缘/弱的诱导剂。因此，与WAKIX同时使用可能会导致敏感的CYP3A4底物效力降低。当与WAKIX一起使用时，激素避孕药的有效性可能会降低。止疼疗法停止后的21天内，疗效可能会降低。

有一个妊娠暴露登记表可监测受孕期间暴露于WAKIX的女性的妊娠结局。如果患者怀孕，则应鼓励其登记WAKIX妊娠登记表。要登记或从登记表中获取信息，患者可以致电1-800-833-7460。WAKIX的安全性和有效性尚未在18岁以下的患者中确立。

WAKIX经肝脏大量代谢。WAKIX在严重肝功能障碍的患者中禁用。肝功能中度受损的患者需要剂量调整。

不推荐在晚期肾病患者中使用WAKIX。肾功能中度或重度受损的患者需要调整WAKIX的剂量。

建议在已知为CYP2D6代谢不良者中减少剂量；这些患者比正常CYP2D6代谢者具有更高的WAKIX浓度。

请查看WAKIX的0.87

FXS 患者中男性约为 8,000 至 11,000 个体之一，女性则约为 1 个体之一。对于 FXS 患者，目前尚无 FDA 批准的治疗方案，表现出明显的医疗需求。

FXS 由 FMR1 基因突变引起，该基因调节多个系统，包括内源性大麻素系统，并最为重要的编码一种称为 FMRP 的蛋白质。FMR1 突变表现为多个 DNA 片段的重复，即 CGG 三联重复，导致 FMRP 缺乏或缺失。FMRP 有助于调节其他蛋白质的产生，并在神经元突触的发育以及突触可塑性的调节中发挥作用。在 FMR1 基因的完全突变患者中，CGG 片段的重复次数超过了 200 次，在大多数情况下导致该基因失去作用。FMR1 基因的甲基化对基因的功能也起着决定作用。在大约 60% 的 FXS 患者中，FMR1 基因完全甲基化，导致不产生 FMRP，从而导致由 FMRP 调节的系统失调。

¹DS 是由 SCN1A 基因失活突变引起的严重和进行性的癫痫性脑病，始于婴幼儿期，对患者功能造成重大影响。scn1 突变的斑马鱼模拟了大多数 DS 患者的遗传病因和表型。表达电压门控钠通道的 scn1Lab 突变斑马鱼模型已被用于大规模筛选调节中枢神经系统 Nav1.1 的化合物。

这种疾病在人们的生命中占据了很长一段时间，其特征是癫痫频繁严重、智力障碍，并有突发性的意外死亡风险。大约85%的DS的病例由电压门控钠通道基因SCN1A1的新发生功能丧失(LOF)突变造成。 DS的预计发病率为1:15,700。

因此，患者体验多种癫痫类型，包括萎缩性癫痫，以及发育、认知和行为问题。 LGS影响美国约48,000名患者。

前瞻性声明本新闻稿包含根据1995年私人证券诉讼改革法案的前瞻性陈述。本新闻稿中的所有不涉及历史事实的声明都应视为前瞻性陈述，包括关于我们的全年2024年净产品收入、WAKIX增长和价值预期、提交用于特发性嗜睡症的pitolisant的sNDA的计划；我们未来的运营结果和财务状况、业务战略、产品、潜在产品、产品批准、管理层未来运营和预期产品结果的计划和目标。这些陈述既不是承诺也不是保证，但涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来结果、业绩或成就显著不同，包括但不限于以下内容：我们WAKIX的商业化努力和战略；如果获得批准，pitolisant在其他适应症中的市场接受程度和临床效用率；我们的研究和开发计划，包括我们探索pitolisant在其他适应症中的治疗潜力的计划；我们正在进行和计划进行的临床试验；我们扩大与Bioprojet Société Civile de Recherche(“Bioprojet”)许可协议范围的能力；有利的保险覆盖的可用性

对WAKIX的报销；对其他适应症的升普利生的监管批准的时间以及我们获得监管批准的能力，以及其他任何产品候选者；我们关于开支、未来营业收入、资本需求和额外融资需求的估计；我们能否识别、获取并整合符合我们商业目标的具有重大商业潜力的其他产品或产品候选者；我们的商业化、营销和制造能力和策略；我们行业中的激烈竞争；我们的知识产权地位；管理团队关键成员的离职或退休；未能成功执行我们的增长战略，包括任何计划未来增长的延迟；未能保持有效的内部控制；政府法律法规的影响；我们普通股价格的波动和波动；作为公共公司运营的显著成本和所需的管理时间；Harmony普通股价格可能波动和大幅波动的事实；我们的拟定股份回购和回购时间框架，以及作为公共公司运营的显著成本和所需的管理时间等主要因素，讨论在我们于2024年2月22日提交给证券交易委员会（“SEC”）的10-k年度报告的“风险因素”标题下以及我们向SEC的其他申报文件中。这些及其他重要因素可能导致实际结果与本新闻稿中提出的前瞻性声明所示有所不同。任何此类前瞻性声明均代表管理层截止本新闻稿日期的估计。虽然我们可能在将来某个时间选择更新此类前瞻性声明，但我们否认有义务这样做，即使后续事件导致我们的看法改变。

HARMONY BIOSCIENCES HOLDINGS, INC.及其子公司

（以千为单位，除每股数据外）

	三个月之内结束 6月30日，				截至6月30日的六个月：
	2024		2023		2024		2023
产品净收入	$		$		$		$
产品销售成本
毛利润
营业费用：
研发
销售及营销费用
普通和管理
营业费用总计
营业利润
其他（费用）收益，净额		37		（31）		（104）		(29)
利息费用
利息收入				3,442		9,133		6,528
税前收入
所得税费用
净利润	$		$		$		$
投资中未实现（损失）收益		（63）		(491)		（236）		(371)
综合收益	$		$		$		$
每股收益:
基本	$	0.20	$	0.57	$	0.88	$	1.07
摊薄	$	0.20	$	0.56	$	0.87	$	1.05
基本每股普通股加权平均股数
基本和稀释后每股股数加权平均数								60,997,410

HARMONY BIOSCIENCES HOLDINGS，INC.及其子公司

汇编表格

(以千为单位，除了股份和每股数据)


	6月30日，		运营租赁负债：
	2024		2023
资产
流动资产：
现金及现金等价物	$	317,296	$	311,660
投资，短期开空		29,614		41,800
交易应收账款净额		83,157		74,140
114,467		5,643		5,363
预付费用		16,127		12,570
其他资产		6,507		5,537
总流动资产		458,344		451,070
非流动资产:
资产和设备，净值		754		371
受限现金		270		270
投资，长期开多		87,178		72,169
无形资产, 净额		125,186		137,108
递延税款资产		180,186		144,162
其他非流动资产		6,465		6,298
非流动资产总额		400,039		360,378
资产总计	$	858,383	$	811,448
负债和股东权益
流动负债：
交易应付款	$	22,683	$	17,730
应计的薪资		9,641		23,747
应计费用		91,644		99,494
开多次数		15,000		15,000
其他流动负债		7,614		7,810
流动负债合计		146,582		163,781
非流动负债：
长期借款，净		171,422		178,566
其他非流动负债		1,796		2,109
非流动负债合计		173,218		180,675
负债合计		319,800		344,456
承诺和或存可能性负债（注13）
股东权益：
普通股—面值$0.00001；2024年6月30日和2023年12月31日分别授权发行5亿股；截至2024年6月30日和2023年12月31日，已发行和流通股票分别为56,833,771股和56,769,081股。		1		1
股票认购应收款项。		632,168		610,266
已实现其他综合收益 (损失)		(234)		2
累积赤字		(93,352)		(143,277)
总股东权益		538,583		466,992
负债和股东权益总计	$	858,383	$	811,448

HARMONY BIOSCIENCES HOLDINGS，INC.及其子公司

GAAP与非GAAP财务结果的调解

(以千为单位，除了股份和每股数据)

	三个月之内结束				销售额最高的六个月
	6月30日,		6月30日,		6月30日,		6月30日,
	2024		2023		2024		2023
按照通用会计准则计算的净收益	$		$	34,300	$	49,925	$	63,785
非GAAP调整:
非现金利息费用 (1)		176		424		356		840
折旧费用		91		103		254		206
摊销(2)		5,961		5,961		11,922		11,922
股票补偿费用		10,963		7,793		21,397		14,354
许可费和里程碑付款 (3)		25,500		-		25,500		750
交易相关成本 (4)		17,095		-		17,095		-
与非GAAP调整相关的所得税影响 (5)		(10,769)		（2,712）		(15,119)		(5,252)
非GAAP调整后的净利润	$	60,608	$	45,869	$	111,330	$	86,605

按流通股份计算的GAAP报告净利润每股收益	$	0.20	$	0.56	$	0.87	$	1.05
	$	1.05	$	0.76	$	1.93	$	1.42

用于非GAAP摊薄每股收益的普通股的平均加权数		57,541,696		60,743,953		57,571,570		60,997,410

（1）包括推迟融资费用的分摊

（2）包括与WAKIX有关的无形资产的摊销。

（3）该数额代表2024年 Bioprojet Sublicense Agreement 交割时迅速执照费用和2023年3月与 HBS102 相关的里程碑支付。

（4）包括与收购 Epygenix 相关的知识产权研发费用。

通过使用报告期内有效税率减去离散项目的影响进行计算。

Harmony生物科学投资人联系方式：

Brennan Doyle

484-539-9700

bdoyle@harmonybiosciences.com

Harmony生物科学媒体联系方式：

凯特·麦坎莱斯（Cate McCanless）

202-641-6086

cmccanless@harmonybiosciences.com