10-Q
假的--12-31Q20001693011真的0001693011US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2024-01-012024-06-300001693011美国通用会计准则：普通股成员2024-01-012024-03-310001693011美国通用会计准则：普通股成员2022-12-310001693011inzy: Unvested限制性股票单位会员2024-01-012024-06-300001693011SRT: 最大成员2023-01-012023-06-300001693011inzy: k2HV 会员2024-06-300001693011美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001693011US-GAAP：累积的其他综合收入成员2022-12-3100016930112024-06-300001693011US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001693011US-GAAP：美国政府机构债务证券成员US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001693011US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-06-300001693011US-GAAP：美国政府机构债务证券成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-06-300001693011US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-06-300001693011Inzy：耶鲁大学会员2022-03-310001693011US-GAAP：额外实收资本会员2024-03-310001693011US-GAAP：累积的其他综合收入成员2023-01-012023-03-310001693011inzy: k2HV 会员2022-07-250001693011US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001693011inzy：TermLoan 会员2022-07-250001693011Inzy：耶鲁大学会员US-GAAP：合作安排成员2024-01-012024-06-300001693011INZY: 临床试验成员Inzy：耶鲁大学会员2024-06-3000016930112023-06-300001693011SRT: 最低成员2023-04-012023-06-300001693011inzy：JefferiesLLC 会员2023-01-012023-12-310001693011US-GAAP：公允价值输入三级会员US-GAAP：美国政府机构债务证券成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001693011US-GAAP：公允价值输入三级会员美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001693011US-GAAP：公允价值输入三级会员US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-06-300001693011美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-06-300001693011美国通用会计准则：普通股成员2023-03-3100016930112024-01-012024-03-310001693011US-GAAP：累积的其他综合收入成员2024-06-300001693011US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-06-300001693011US-GAAP：研发费用会员2024-01-012024-06-300001693011inzy: Unvested限制性股票单位会员2023-04-012023-06-300001693011inzy：JefferiesLLC 会员2024-01-012024-06-300001693011inzy: k2HV 会员US-GAAP：基于股份的薪酬奖励TrancheOne会员2022-07-250001693011inzy: 美国政府机构债务证券会员2023-01-012023-12-310001693011US-GAAP：员工股权会员2023-01-012023-06-300001693011US-GAAP：留存收益会员2024-04-012024-06-3000016930112024-03-310001693011美国通用会计准则：普通股成员2023-06-300001693011US-GAAP：员工股权会员2024-04-012024-06-300001693011US-GAAP：累积的其他综合收入成员2023-12-310001693011US-GAAP：基于股份的薪酬奖励TrancheOne会员2022-07-252022-07-250001693011US-GAAP：美国政府机构债务证券成员US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-06-300001693011US-GAAP：留存收益会员2024-01-012024-03-310001693011inzy: k2HV 会员Inzy：基于股份的付款安排 Tranchefour 会员2022-07-250001693011US-GAAP：一般和管理费用会员2024-04-012024-06-300001693011US-GAAP：额外实收资本会员2024-01-012024-03-310001693011inzy: k2HV 会员2022-07-252022-07-250001693011US-GAAP：公允价值输入三级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-06-300001693011stpr: maInzy：OfficeSpace 成员2024-06-300001693011US-GAAP：限制性股票单位 RSU 成员2024-06-300001693011US-GAAP：员工股权会员2024-04-012024-06-3000016930112024-04-012024-06-300001693011Inzy: bofaSecurities Inc成员inzy: 承保协议会员2023-07-272023-07-270001693011Inzy：耶鲁大学会员2021-11-300001693011US-GAAP：留存收益会员2023-12-310001693011US-GAAP：基于股份的薪酬奖励第一部分成员inzy: k2HV 会员2024-06-300001693011美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-06-300001693011US-GAAP：一般和管理费用会员2023-04-012023-06-300001693011US-GAAP：额外实收资本会员2023-12-310001693011美国通用会计准则：普通股成员2023-04-012023-06-300001693011inzy：JefferiesLLC 会员2024-04-012024-06-300001693011stpr: maInzy：OfficeSpace 成员2024-01-012024-06-300001693011美国通用会计准则：普通股成员2024-03-310001693011US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-06-300001693011Inzy: bofaSecurities Inc成员2023-07-272023-07-270001693011SRT: 最低成员2024-01-012024-06-300001693011Inzy: bofaSecurities Inc成员2023-07-270001693011US-GAAP：留存收益会员2024-06-300001693011Inzy：耶鲁大学会员2024-01-012024-06-300001693011US-GAAP：一般和管理费用会员2023-01-012023-06-300001693011US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：美国政府机构债务证券成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001693011inzy: k2HV 会员SRT: 最大成员2022-07-252022-07-250001693011US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-06-3000016930112024-07-300001693011US-GAAP：公允价值输入三级会员US-GAAP：美国政府机构债务证券成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-06-300001693011US-GAAP：累积的其他综合收入成员2024-03-310001693011US-GAAP：额外实收资本会员2024-06-300001693011US-GAAP：额外实收资本会员2023-03-310001693011US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-3100016930112024-01-012024-06-300001693011US-GAAP：公允价值输入二级会员美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-06-300001693011stpr: maInzy: LaboratorySpace 成员2024-06-300001693011US-GAAP：美国财政证券会员2024-01-012024-06-300001693011US-GAAP：公允价值输入三级会员US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001693011SRT: 最大成员2024-01-012024-06-300001693011SRT: 最大成员2024-04-012024-06-300001693011US-GAAP：合作安排成员Inzy：耶鲁大学会员2024-06-300001693011US-GAAP：公允价值输入三级会员美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-06-300001693011US-GAAP：留存收益会员2024-03-310001693011US-GAAP：公允价值输入二级会员美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001693011US-GAAP：美国财政证券会员2024-06-300001693011US-GAAP：留存收益会员2023-03-310001693011美国公认会计准则：货币市场基金成员US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001693011US-GAAP：留存收益会员2023-04-012023-06-300001693011inzy: k2HV 会员Inzy：基于股份的付款安排 Tranchefour 会员2022-07-252022-07-250001693011US-GAAP：研发费用会员2023-04-012023-06-3000016930112022-07-252022-07-250001693011US-GAAP：累积的其他综合收入成员2023-06-300001693011US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001693011美国通用会计准则：普通股成员2023-12-310001693011inzy: k2Loan 协议会员2024-06-300001693011Inzy：基于股份的付款安排 Tranchefour 会员2022-07-252022-07-2500016930112023-03-3100016930112022-12-310001693011US-GAAP：基于股份的薪酬奖励第一部分成员inzy: k2HV 会员2022-07-250001693011US-GAAP：额外实收资本会员2023-06-300001693011US-GAAP：研发费用会员2024-04-012024-06-300001693011inzy：TermLoan 会员2022-07-252022-07-250001693011US-GAAP：美国财政证券会员2023-01-012023-12-310001693011inzy: Unvested限制性股票单位会员2024-04-012024-06-300001693011US-GAAP：公允价值输入二级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001693011inzy: 美国政府机构债务证券会员2023-12-310001693011US-GAAP：额外实收资本会员2023-04-012023-06-300001693011US-GAAP：员工股权会员2024-06-300001693011US-GAAP：员工股权会员2023-04-012023-06-300001693011US-GAAP：额外实收资本会员2023-01-012023-03-310001693011US-GAAP：一般和管理费用会员2024-01-012024-06-300001693011SRT: 最低成员2024-04-012024-06-300001693011US-GAAP：员工股权会员2024-01-012024-06-300001693011inzy: 美国政府机构债务证券会员2024-01-012024-06-300001693011US-GAAP：额外实收资本会员2022-12-310001693011US-GAAP：员工股权会员2024-01-012024-06-3000016930112023-12-310001693011Inzy：耶鲁大学会员2024-06-300001693011Inzy：耶鲁大学会员US-GAAP：许可证会员2024-01-012024-06-300001693011inzy：JefferiesLLC 会员SRT: 最大成员2021-08-110001693011美国通用会计准则：普通股成员2023-01-012023-03-310001693011US-GAAP：额外实收资本会员2024-04-012024-06-3000016930112022-07-250001693011US-GAAP：美国政府机构债务证券成员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001693011US-GAAP：累积的其他综合收入成员2023-03-3100016930112023-07-272023-07-270001693011SRT: 最大成员2023-04-012023-06-300001693011US-GAAP：留存收益会员2023-01-012023-03-310001693011US-GAAP：留存收益会员2023-06-300001693011US-GAAP：美国财政证券会员US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001693011美国通用会计准则：普通股成员2024-04-012024-06-300001693011US-GAAP：留存收益会员2022-12-3100016930112023-01-012023-06-3000016930112023-01-012023-03-310001693011US-GAAP：累积的其他综合收入成员2024-01-012024-03-310001693011US-GAAP：研发费用会员2023-01-012023-06-300001693011US-GAAP：公允价值输入三级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2023-12-310001693011inzy：JefferiesLLC 会员2021-08-110001693011US-GAAP：美国财政证券会员2023-12-310001693011US-GAAP：美国政府机构债务证券成员US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-06-300001693011美国通用会计准则：普通股成员2024-06-3000016930112023-04-012023-06-300001693011stpr: maInzy: LaboratorySpace 成员2024-01-012024-06-300001693011SRT: 最低成员2023-01-012023-06-300001693011US-GAAP：公允价值输入 1 级会员US-GAAP：公允价值计量常任成员2024-06-300001693011US-GAAP：基于股份的薪酬奖励第一部分成员inzy: k2HV 会员2023-06-300001693011US-GAAP：累积的其他综合收入成员2024-04-012024-06-300001693011inzy: Unvested限制性股票单位会员2023-01-012023-06-300001693011US-GAAP：基于股份的薪酬奖励第一部分成员2022-07-252022-07-250001693011inzy: 美国政府机构债务证券会员2024-06-300001693011US-GAAP：累积的其他综合收入成员2023-04-012023-06-30xbrli: pureutr: sqftxbrli: sharesiso4217: 美元xbrli: sharesiso4217: 美元

 

 

美国

证券交易委员会

华盛顿特区 20549

 

表格 10-Q

 

（Mark One）

☒

根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告

在截至的季度期间 6月30日 2024

或者

☐

根据1934年《证券交易法》第13或15（d）条提交的过渡报告

在从 ___________________ 到 _______________________

委员会文件号： 001-39397

 

INOZYME 制药有限公司

（注册人章程中规定的确切名称）

 

 

特拉华

38-4024528

（州或其他司法管辖区

公司或组织）

（美国国税局雇主
证件号）

夏日街 321 号， 400 套房

波士顿， 马萨诸塞

02210

（主要行政办公室地址）

（邮政编码）

 

注册人的电话号码，包括区号:(857) 330-4340

 

根据该法第12（b）条注册的证券：

 

每个课程的标题

 

交易

符号

 

注册的每个交易所的名称

普通股，面值每股0.0001美元

 

INZY

 

纳斯达克全球精选市场

 

用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。 是的 ☒ 没有 ☐

用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。 是的 ☒ 没有 ☐

用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。

 

大型加速文件管理器

☐

加速过滤器

☐

 

 

 

 

非加速过滤器

☒

规模较小的申报公司

☒

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

新兴成长型公司

 

☒

 

如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订的财务会计准则。 ☐

用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是 ☐ 不是 ☒

截至 2024 年 7 月 30 日，注册人已经 62,734,395 普通股，每股面值0.0001美元，已流通。

 

 

 

 

关于前瞻性陈述的警示性说明

本10-Q表季度报告包含前瞻性陈述，反映了我们目前对运营和财务业绩等的看法。除历史事实陈述外，本10-Q季度报告中包含的所有陈述，包括有关我们的战略、未来运营、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、计划、管理目标和预期市场增长的陈述，均为前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“期望”、“打算”、“可能”、“展望”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将” 等词语以及这些词语的否定版本和其他类似表达方式旨在识别前瞻性陈述，尽管并非全部前瞻性陈述包含这些识别性词语。此类前瞻性陈述受各种风险和不确定性的影响。因此，存在或将有一些重要因素可能导致实际结果或结果与这些陈述中指出的结果存在重大差异。我们认为这些因素包括但不限于我们最新的10-K表年度报告和本10-Q表季度报告中 “风险因素” 部分中描述的因素，其中包括：

•
我们正在进行的针对 ENPP1 和 ABCC6 缺乏症成年人的 INZ-701 1/2 期临床试验、我们正在进行的针对在现有研究（“ADAPT”）中接受了 INZ-701 的 ENPP1 或 ABCC6 缺陷患者的 INZ-701 的开放标签长期安全性研究、我们正在进行的 ENPP1 缺乏（“能量1”）婴儿 INZ-701 的10期临床试验、我们正在进行的 ENPP1 缺乏症儿科患者（“能量3”）的关键性试验，以及我们正在进行的 1 期临床试验接受血液透析的终末期肾脏疾病患者（“SeaPort INZ-701 INZ-7011"），包括关于临床试验注册和完成时间以及临床试验结果公布期限的声明；
•
我们计划针对 ENPP1 和 ABCC6 缺陷患者进行 INZ-701 临床试验的时机、设计和实施情况，包括我们计划对婴儿 INZ-701（“ENERGY 2”）进行关键临床试验、我们计划对 ABCC6 缺乏症儿科患者进行 INZ-701 的关键临床试验，以及我们计划对没有资格参与其他正在进行的研究的 ENPP1 缺陷患者进行临床试验；
•
我们计划对其他适应症进行 INZ-701 的研究、临床前测试和临床试验；
•
我们计划对其他候选产品进行研究、临床前测试和临床试验；
•
我们计划与美国食品药品监督管理局、欧洲药品管理局和其他监管机构进行监管互动；
•
我们有关监管申报的计划；
•
INZ-701 的上市批准的时机以及我们获得和维持上市批准的能力，以及 INZ-701 和我们的其他候选产品符合现有或未来监管标准的能力；
•
我们对我们有能力用现金、现金等价物和短期投资为现金流需求提供资金的预期；
•
我们的候选产品的潜在优势；
•
我们的候选产品的市场接受率和程度以及临床效用；
•
我们对候选产品的潜在市场机会的估计；
•
我们的商业化和制造能力和战略；
•
我们的知识产权地位；
•
我们识别符合我们商业目标的其他产品、候选产品或具有重大商业潜力的技术的能力；
•
我们对支出、未来收入、资本要求和额外融资需求的估计；
•
我们遵守贷款协议下契约的能力；
•
政府法律和规章的影响；
•
我们的竞争地位；以及
•
我们对根据2012年《Jumpstart our Business Startups Act》成为新兴成长型公司的期望。

我们实际上可能无法实现前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期，您不应过分依赖我们的前瞻性陈述。实际业绩或事件可能与我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异。我们在最新的10-K表年度报告和本10-Q表季度报告中包含的警示声明中，特别是 “风险因素” 部分，我们认为这些因素可能导致实际业绩或事件与我们做出的前瞻性陈述存在重大差异。我们的前瞻性陈述并未反映我们未来可能进行或进行的任何收购、合并、处置、合作、合资或投资的潜在影响。

我

 

您应完整阅读本10-Q表季度报告以及我们作为10-Q表季度报告附录提交的文件，并了解我们的实际未来业绩可能与我们的预期存在重大差异。本10-Q表季度报告中包含的前瞻性陈述是截至本10-Q表季度报告发布之日作出的，除非适用法律要求，否则我们不承担任何义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

ii

 

目录

 

 

页面

第一部分

财务信息

1

第 1 项。

财务报表（未经审计）

1

简明合并资产负债表

1

简明合并运营报表和综合亏损报表

2

简明合并股东权益表

3

简明合并现金流量表

4

未经审计的简明合并财务报表附注

5

第 2 项。

管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析

14

第 3 项。

关于市场风险的定量和定性披露

27

第 4 项。

控制和程序

28

第二部分。

其他信息

29

第 1A 项。

风险因素

29

第 2 项。

未注册的股权证券销售和所得款项的使用

29

第 5 项。

其他信息

29

第 6 项。

展品

30

签名

31

 

iii

 

第一部分 — 财务信息

第 1 项。财务报表（未经审计）

INOZYME 制药有限公司

简明的合并资产负债表

（金额以千计，股票和每股数据除外）

 

 

 

6月30日
2024

 

 

十二月三十一日
2023

 

资产

 

 

 

 

 

 

流动资产：

 

 

 

 

 

 

现金和现金等价物

 

$

15,233

 

 

$

34,588

 

短期投资

 

 

129,290

 

 

 

154,001

 

预付费用和其他流动资产

 

 

8,439

 

 

 

7,661

 

流动资产总额

 

 

152,962

 

 

 

196,250

 

财产和设备，净额

 

 

1,128

 

 

 

1,466

 

使用权资产

 

 

853

 

 

 

1,126

 

受限制的现金

 

 

311

 

 

 

311

 

预付费用，扣除当期部分

 

 

458

 

 

 

1,694

 

总资产

 

$

155,712

 

 

$

200,847

 

负债和股东权益

 

 

 

 

 

 

流动负债：

 

 

 

 

 

 

应付账款

 

$

3,527

 

 

$

1,166

 

应计费用

 

 

11,055

 

 

 

12,610

 

经营租赁负债

 

 

959

 

 

 

910

 

流动负债总额

 

 

15,541

 

 

 

14,686

 

经营租赁负债，扣除流动部分

 

 

419

 

 

 

913

 

长期债务，净额

 

 

45,332

 

 

 

44,769

 

负债总额

 

 

61,292

 

 

 

60,368

 

承付款和或有开支（注7）

 

 

 

 

 

 

股东权益：

 

 

 

 

 

 

优先股，$0.0001面值 — 5,000,0002024 年 6 月 30 日和 2023 年 12 月 31 日授权的股份； 不2024 年 6 月 30 日或 2023 年 12 月 31 日已发行和流通的股份

 

 

—

 

 

 

—

 

普通股，$0.0001面值 — 200,000,0002024 年 6 月 30 日和 2023 年 12 月 31 日授权的股份； 62,071,965截至 2024 年 6 月 30 日已发行和流通的股票以及 61,768,771截至 2023 年 12 月 31 日已发行和流通的股份

 

 

6

 

 

 

6

 

额外已付资本

 

 

430,827

 

 

 

426,362

 

累计的其他综合（亏损）收益

 

 

(103

)

 

 

41

 

累计赤字

 

 

(336,310

)

 

 

(285,930

)

股东权益总额

 

 

94,420

 

 

 

140,479

 

负债和股东权益总额

 

$

155,712

 

 

$

200,847

 

 

所附附附注是这些未经审计的简明合并财务报表不可分割的一部分。

1

 

INOZYME 制药有限公司

简明的合并运营报表和综合亏损

（金额以千计，股票和每股数据除外）

 

 

 

截至6月30日的三个月

 

 

截至6月30日的六个月

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

运营费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和开发

 

$

21,758

 

 

$

11,666

 

 

$

40,868

 

 

$

23,523

 

一般和行政

 

 

5,907

 

 

 

4,728

 

 

 

11,141

 

 

 

11,240

 

运营费用总额

 

 

27,665

 

 

 

16,394

 

 

 

52,009

 

 

 

34,763

 

运营损失

 

 

(27,665

)

 

 

(16,394

)

 

 

(52,009

)

 

 

(34,763

)

其他收入（支出）：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

 

2,030

 

 

 

1,610

 

 

 

4,404

 

 

 

2,937

 

利息支出

 

 

(1,395

)

 

 

(771

)

 

 

(2,720

)

 

 

(1,099

)

其他费用，净额

 

 

(3

)

 

 

(28

)

 

 

(55

)

 

 

(62

)

其他收入（支出），净额

 

 

632

 

 

 

811

 

 

 

1,629

 

 

 

1,776

 

净亏损

 

$

(27,033

)

 

$

(15,583

)

 

$

(50,380

)

 

$

(32,987

)

其他综合收益（亏损）：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

可供出售证券的未实现收益（亏损）

 

 

3

 

 

 

76

 

 

 

(153

)

 

 

226

 

外币折算调整

 

 

(1

)

 

 

11

 

 

 

9

 

 

 

30

 

其他综合收益总额（亏损）

 

 

2

 

 

 

87

 

 

 

(144

)

 

 

256

 

综合损失

 

$

(27,031

)

 

$

(15,496

)

 

$

(50,524

)

 

$

(32,731

)

归属于普通股股东的净亏损——基本
并稀释

 

$

(27,033

)

 

$

(15,583

)

 

$

(50,380

)

 

$

(32,987

)

归属于普通股的每股净亏损
股东——基本股东和摊薄股东

 

$

(0.44

)

 

$

(0.35

)

 

$

(0.81

)

 

$

(0.74

)

加权平均普通股和未偿还的预融资认股权证——基本
并稀释

 

 

61,943,960

 

 

 

44,860,279

 

 

 

61,858,119

 

 

 

44,293,577

 

 

所附附附注是这些未经审计的简明合并财务报表不可分割的一部分。

2

 

INOZYME 制药有限公司

简明的股东权益合并报表

（金额以千计，股票数据除外）

（未经审计）

 

 

 

普通股

 

 

额外
付费

 

 

累积
其他
全面

 

 

累积

 

 

总计
股东
股权

 

 

 

股票

 

 

金额

 

 

资本

 

 

（亏损）收入

 

 

赤字

 

 

（赤字）

 

截至2023年12月31日的余额

 

 

61,768,771

 

 

$

6

 

 

$

426,362

 

 

$

41

 

 

$

(285,930

)

 

$

140,479

 

基于股票的薪酬

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

1,691

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

1,691

 

行使股票期权

 

 

3,206

 

 

 

—

 

 

 

11

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

11

 

在员工股票购买计划中购买的股票

 

 

44,532

 

 

 

—

 

 

 

148

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

148

 

综合损失：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

未实现的投资损失

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

(156

)

 

 

—

 

 

 

(156

)

外币折算调整

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

10

 

 

 

—

 

 

 

10

 

净亏损

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

(23,347

)

 

 

(23,347

)

截至 2024 年 3 月 31 日的余额

 

 

61,816,509

 

 

$

6

 

 

$

428,212

 

 

$

(105

)

 

$

(309,277

)

 

$

118,836

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

基于股票的薪酬

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

2,157

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

2,157

 

行使股票期权和 RSU 归属

 

 

255,456

 

 

 

—

 

 

 

458

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

458

 

综合损失：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

未实现的投资收益

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

3

 

 

 

—

 

 

 

3

 

外币折算调整

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

(1

)

 

 

—

 

 

 

(1

)

净亏损

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

(27,033

)

 

 

(27,033

)

截至 2024 年 6 月 30 日的余额

 

 

62,071,965

 

 

$

6

 

 

$

430,827

 

 

$

(103

)

 

$

(336,310

)

 

$

94,420

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

截至2022年12月31日的余额

 

 

40,394,363

 

 

 

4

 

 

 

333,356

 

 

 

(205

)

 

 

(214,761

)

 

 

118,394

 

基于股票的薪酬

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

2,092

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

2,092

 

行使预先注资的认股权证

 

 

3,325,644

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

在员工股票购买计划中购买的股票

 

 

45,478

 

 

 

—

 

 

 

96

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

96

 

综合损失：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

未实现的投资收益

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

150

 

 

 

—

 

 

 

150

 

外币折算调整

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

19

 

 

 

—

 

 

 

19

 

净亏损

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

(17,404

)

 

 

(17,404

)

截至2023年3月31日的余额

 

 

43,765,485

 

 

$

4

 

 

$

335,544

 

 

$

(36

)

 

$

(232,165

)

 

$

103,347

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

基于股票的薪酬

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

1,600

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

1,600

 

市场发行中的股票发行

 

 

2,591,995

 

 

 

1

 

 

 

16,086

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

16,087

 

行使股票期权

 

 

21,608

 

 

 

—

 

 

 

55

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

55

 

综合损失：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

未实现的投资收益

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

76

 

 

 

—

 

 

 

76

 

外币折算调整

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

11

 

 

 

—

 

 

 

11

 

净亏损

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

(15,583

)

 

 

(15,583

)

截至 2023 年 6 月 30 日的余额

 

 

46,379,088

 

 

$

5

 

 

$

353,285

 

 

$

51

 

 

$

(247,748

)

 

$

105,593

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

所附附附注是这些未经审计的简明合并财务报表不可分割的一部分。

3

 

INOZYME 制药有限公司

简明的合并现金流量表

（金额以千计）

（未经审计）

 

 

 

六个月已结束
6月30日

 

 

 

2024

 

 

2023

 

运营活动

 

 

 

 

 

 

净亏损

 

$

(50,380

)

 

$

(32,987

)

为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整：

 

 

 

 

 

 

折旧和摊销

 

 

370

 

 

 

416

 

股票薪酬支出

 

 

3,848

 

 

 

3,692

 

摊销有价证券的溢价和折扣

 

 

(3,684

)

 

 

(1,850

)

使用权资产的账面价值降低

 

 

273

 

 

 

239

 

非现金利息支出和债务发行成本的摊销

 

 

563

 

 

 

238

 

运营资产和负债的变化：

 

 

 

 

 

 

预付费用和其他流动资产

 

 

(778

)

 

 

186

 

应付账款

 

 

2,361

 

 

 

(530

)

应计费用

 

 

(1,555

)

 

 

(2,150

)

经营租赁负债

 

 

(445

)

 

 

(399

)

预付费用，扣除当期部分

 

 

1,236

 

 

 

(51

)

其他长期负债

 

 

—

 

 

 

(124

)

用于经营活动的净现金

 

 

(48,191

)

 

 

(33,320

)

投资活动

 

 

 

 

 

 

购买有价证券

 

 

(98,784

)

 

 

(106,875

)

有价证券的到期日

 

 

127,026

 

 

 

104,500

 

购买财产和设备

 

 

(32

)

 

 

(186

)

由（用于）投资活动提供的净现金

 

 

28,210

 

 

 

(2,561

)

融资活动

 

 

 

 

 

 

发行长期债务的净收益

 

 

—

 

 

 

27,500

 

发行普通股的收益

 

 

—

 

 

 

16,087

 

行使股票期权的收益

 

 

469

 

 

 

55

 

根据员工股票购买计划以现金发行普通股的收益

 

 

148

 

 

 

96

 

融资活动提供的净现金

 

 

617

 

 

 

43,738

 

现金、现金等价物和限制性现金的净增加（减少）

 

 

(19,364

)

 

 

7,857

 

外币汇率对现金的影响

 

 

9

 

 

 

30

 

期初的现金、现金等价物和限制性现金

 

 

34,899

 

 

 

33,269

 

期末现金、现金等价物和限制性现金

 

$

15,544

 

 

$

41,156

 

补充现金流信息：

 

 

 

 

 

 

现金和现金等价物

 

$

15,233

 

 

$

40,845

 

受限制的现金

 

 

311

 

 

 

311

 

期末现金、现金等价物和限制性现金

 

$

15,544

 

 

$

41,156

 

期末未支付的财产和设备

 

$

—

 

 

$

—

 

 

随附的附注是这些未经审计的简明合并财务报表的组成部分。

4

Inozyme Pharma, Inc.

简明合并财务报表附注

（未经审计）

（金额以千计，股票和每股数据除外，另有说明）

1。组织和演示基础

Inozyme Pharma, Inc.（以下简称 “公司”）是一家临床阶段的生物制药公司，为影响骨骼健康和血管功能的罕见疾病开发新疗法。

通过公司对一种关键生物途径——PPI-腺苷途径的深入理解，该公司正在开发治疗病理矿化和内脏增生，或导致血管变窄和阻塞的平滑肌细胞过度生长的疗法，以改善这些使人衰弱的疾病的根本原因。ENPP1 酶是该途径的核心，可生成血浆焦磷酸盐（“pPi”）和腺苷。众所周知，低水平的血浆焦磷酸盐会推动病理矿化，而低水平的腺苷会推动许多罕见疾病的内脏增殖。该途径的中断会影响这些分子的水平，导致严重的肌肉骨骼、心血管和神经系统疾病，包括 ENPP1 缺乏、ABCC6 缺乏、钙化反应和后纵韧带骨化（“OPLL”）。该公司最初专注于开发一种以病理矿化和内膜增殖为特征的疾病的新疗法，包括 ENPP1 缺乏症和 ABCC6 缺乏症以及钙化反应。

该公司的主要候选产品 INZ-701 是一种可溶性、重组或基因工程的 ENPP1 融合蛋白，旨在提高 PPI 和腺苷，有可能治疗因这些分子缺乏而导致的多种疾病。通过靶向 PPI-腺苷途径，INZ-701 旨在纠正病理矿化和内膜增殖，解决这些毁灭性疾病的重大发病率和死亡率。

演示基础

随附的未经审计的简明合并财务报表是根据中期财务信息的美国公认会计原则（“美国公认会计原则”）编制的。因此，这些未经审计的简明合并财务报表不包括美国公认会计原则要求对经审计的年终财务报表进行的所有信息和附注披露。所附未经审计的简明合并财务报表反映了所有正常的经常性调整，管理层认为，这些调整是公允列报中期业绩所必需的。截至2024年6月30日的三个月和六个月期间的业绩不一定表示截至2024年12月31日的财年、任何其他中期或任何未来年份或期间的预期业绩。这些未经审计的简明合并财务报表应与公司截至2023年12月31日止年度的10-k表年度报告中包含的经审计的合并财务报表及其附注一起阅读。

流动性、资本资源和持续经营

自公司于2017年成立以来，截至2024年6月30日，公司已将大部分精力投入到筹集资金、建设基础设施、发展知识产权和开展研发活动上。公司蒙受的净亏损为美元50.4 截至2024年6月30日的六个月中为百万美元，累计赤字为美元336.3 截至 2024 年 6 月 30 日，百万人。该公司的现金、现金等价物和短期投资为美元144.5 截至 2024 年 6 月 30 日，百万人。

自成立以来，公司经常遭受运营亏损和负现金流，主要通过发行可转换优先股、发行普通股和预先融资认股权证的收益以及与K2 HealthVentures LLC签订的贷款和担保协议（“贷款协议”）（见附注8）为其运营提供资金。该公司预计，随着其继续扩大研发工作，其营业亏损和负运营现金流将在可预见的将来持续下去。

随附的简明合并财务报表是在业务连续性、资产变现以及正常业务过程中负债和承诺的清偿的基础上编制的。该公司认为，截至2024年6月30日，其可用现金、现金等价物和短期投资将足以为其自本10-Q表季度报告提交之日起至少12个月的现金流需求提供资金。管理层对其为当前和长期计划运营提供资金的能力的预期是基于受风险和不确定性影响的估计。如果实际业绩与管理层的估计不同，公司可能需要比原本预期的更快地寻求额外的战略或融资机会。但是，无法保证这些战略或融资机会中的任何一个都会以优惠的条件执行，或者根本无法保证，有些机会可能会削弱现有股东的利益。如果公司是

5

 

由于无法及时获得额外资金，它可能被迫推迟、减少或取消部分或全部研发计划、投资组合扩张或商业化工作，这可能会对其业务前景产生不利影响。

2。重要会计政策摘要

整合原则

随附的简明合并财务报表包括公司及其全资子公司Inozyme Securities Corp.（为购买、出售和持有证券而成立的马萨诸塞州子公司）、Inozyme Ireland Limited和瑞士Inozyme Pharma GmbH的账目。所有公司间往来业务和余额均已消除。

重要会计政策摘要

公司截至2023年12月31日止年度的经审计的合并财务报表描述了在编制随附的简明合并财务报表时使用的重要会计政策和估计，该财务报表包含在公司截至2023年12月31日止年度的10-k表年度报告中。在截至2024年6月30日的六个月中，公司的重大会计政策没有重大变化。

估算值的使用

公司财务报表的编制要求管理层做出估算和假设，这些估计和假设会影响财务报表发布之日报告的资产和负债金额以及或有资产和负债的披露，以及报告期内报告的支出金额。估计和判断基于历史信息和其他特定市场或各种相关假设，包括在某些情况下，管理层认为在这种情况下合理的未来预测。实际结果可能与估计存在重大差异。重要的估计数和假设用于但不限于研发费用的应计额。公司持续评估其估计和假设。对会计估计数的所有修订均在修订估计数的期间和今后任何受影响的时期内予以确认。

信用风险集中和资产负债表外风险

可能使公司面临大量信用风险集中的金融工具主要包括现金、现金等价物和短期投资，有时还包括长期投资。该公司在联邦保险金融机构的存款超过联邦保险限额，并通过向信贷质量高的金融机构存入现金来限制其信用风险敞口。该公司的投资目前由美国国债和美国政府机构债务证券组成。公司通过维持多元化的投资组合和限制机构、到期日和投资类型的投资敞口金额来降低信用风险。

该公司有 不 重大的资产负债表外风险，例如外汇合约、期权合约或其他外国套期保值安排。

 

现金和现金等价物

公司将购买之日原始到期日为三个月或更短的所有高流动性投资视为现金等价物。现金和现金等价物包括现成支票账户、货币市场账户和某些有价证券中的现金。现金按成本记账，近似于其公允价值。现金等价物按公允市场价值入账。

限制性现金

限制性现金由为抵押与公司租赁安排相关的信用证而持有的金额组成。根据基础租赁安排的条款，限制性现金分为流动或非流动现金。

 

3.最近的会计声明

财务会计准则委员会（“FASB”）或公司自指定生效日期起采用的其他准则制定机构不时发布新的会计公告。除非另有讨论，否则

6

 

公司认为，最近发布的尚未生效的标准在采用后不会对其财务状况或经营业绩产生重大影响。

4。短期投资

短期投资包括以下内容：

 

 

 

2024年6月30日

 

描述

 

成熟度

 

摊销
成本

 

 

格罗斯
未实现
收益

 

 

格罗斯
未实现
损失

 

 

估计的
公允价值

 

美国国债

 

1 年或更短

 

$

59,074

 

 

$

—

 

 

$

(38

)

 

$

59,036

 

美国政府机构债务证券

 

1 年或更短

 

 

70,302

 

 

 

1

 

 

 

(49

)

 

 

70,254

 

 

 

 

$

129,376

 

 

$

1

 

 

$

(87

)

 

$

129,290

 

 

 

 

2023 年 12 月 31 日

 

描述

 

成熟度

 

摊销
成本

 

 

格罗斯
未实现
收益

 

 

格罗斯
未实现
损失

 

 

估计的
公允价值

 

美国国债

 

1 年或更短

 

$

80,160

 

 

$

59

 

 

$

(1

)

 

$

80,218

 

美国政府机构债务证券

 

1 年或更短

 

 

73,774

 

 

 

17

 

 

 

(8

)

 

 

73,783

 

 

 

 

$

153,934

 

 

$

76

 

 

$

(9

)

 

$

154,001

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

该公司做到了 不截至2024年6月30日，任何投资均处于持续未实现亏损状态的时间超过12个月。截至2024年6月30日，公司认为其可供出售证券的成本基础是可以收回的，并且公司有意和能力持有其可供出售证券直至收回。因此， 不 信贷损失备抵金已入账。

 

5。公允价值计量

公允价值是一种基于市场的衡量标准，应根据市场参与者在对资产或负债进行定价时使用的假设来确定。作为考虑此类假设的基础，该指南建立了三级公允价值层次结构，对用于衡量公允价值的投入进行优先排序，如下所示：

•
第 1 级 — 活跃市场中未调整的报价，在计量日可获得的相同资产或负债的报价；
•
第 2 级 — 活跃市场中类似资产和负债的报价、不活跃市场的报价，或者在资产或负债的整个期限内可以直接或间接观察到的投入；或
•
第 3 级 — 需要对公允价值衡量具有重要意义且不可观察（即由很少或根本没有市场活动支持）的投入的价格或估值技术。

下表显示了公司定期按公允价值计量的金融资产，并指出了用于确定此类公允价值的公允价值层次结构级别：

 

 

 

 

 

 

报告日的公允价值计量
使用

 

描述

 

6月30日
2024

 

 

第 1 级

 

 

第 2 级

 

 

第 3 级

 

资产：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

货币市场基金（包含在现金和现金等价物中）

 

$

14,303

 

 

$

14,303

 

 

$

—

 

 

$

—

 

美国政府机构债务证券

 

 

70,254

 

 

 

—

 

 

 

70,254

 

 

 

—

 

美国国债

 

 

59,036

 

 

 

59,036

 

 

 

—

 

 

 

—

 

总资产

 

$

143,593

 

 

$

73,339

 

 

$

70,254

 

 

$

—

 

 

7

 

 

 

 

 

 

报告日的公允价值计量
使用

 

描述

 

十二月三十一日
2023

 

 

第 1 级

 

 

第 2 级

 

 

第 3 级

 

资产：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

货币市场基金（包含在现金和现金等价物中）

 

$

33,830

 

 

$

33,830

 

 

$

—

 

 

$

—

 

美国政府机构债务证券

 

 

73,783

 

 

 

—

 

 

 

73,783

 

 

 

—

 

美国国债

 

 

80,218

 

 

 

80,218

 

 

 

—

 

 

 

—

 

总资产

 

$

187,831

 

 

$

114,048

 

 

$

73,783

 

 

$

—

 

 

曾经有 不 在截至2024年6月30日的三到六个月内，公允价值水平之间的转移。

 

6.许可协议

2017年1月，公司与耶鲁大学（“耶鲁大学”）签订了许可协议，该协议于2020年5月和2020年7月进行了修订，根据该协议，公司许可了与作为公司 INZ-701 开发计划基础的外核苷酸焦磷酸酶/磷酸二酯酶相关的某些知识产权。根据许可协议，作为部分预付款，公司支付了约美元0.1 百万美元捐给耶鲁大学，这笔金额反映了耶鲁在许可协议签订之日之前产生的未报销的专利费用。该公司负责向耶鲁大学支付年度许可证维护费，在整个学期内金额不等，从最低的数万美元到最高的数万美元不等。截至2024年6月30日，该公司迄今为止的总支出为美元0.4 向耶鲁支付了数百万的执照维护费。

公司必须向耶鲁大学支付最高的费用 $3.0 百万美元，基于开发的每种治疗和预防许可产品的特定净产品销售里程碑或特定的开发和商业化里程碑的实现情况。2022年1月，公司向耶鲁支付了大约美元0.3 2021 年 11 月，该公司针对成人 ENPP1 缺乏症患者进行的 INZ-701 1/2 期临床试验，此后为第一位患者提供了百万里程碑式的付款。2022年3月，公司向耶鲁支付了大约美元0.3 该公司于 2022 年 1 月完成了针对成人 ENPP1 缺乏症患者的 INZ-701 第 1/2 期临床试验，此后支付了数百万里程碑式的款项。2024 年 3 月，该公司产生了 $0.5 在公司针对 ENPP1 缺乏症儿科患者进行的 INZ-701 关键临床试验中，在完成第一位患者的给药后，支付了百万里程碑式的款项。此外，公司必须根据所开发的每种诊断许可产品的特定净产品销售里程碑或规定的开发和商业化里程碑的实现情况，向耶鲁支付数十万美元的款项。尽管该协议仍然有效，但公司必须为某些许可产品的全球净销售总额向耶鲁支付较低的个位数百分比的特许权使用费，该特许权使用费可能会有所减少。在首次销售治疗性或预防性许可的产品并产生净销售额后，保证耶鲁每年的最低特许权使用费金额（从中六位数到最低七位数不等）。在首次销售诊断许可产品后，耶鲁每年可获得最低特许权使用费（从最低的数万美元到数万美元不等），从而产生净销售额。此类最低特许权使用费金额是在治疗或预防许可产品和诊断许可产品首次销售后每年汇总的。公司还必须向耶鲁大学支付其从分许可证持有者那里获得的二十年代某些收入中的一定百分比。公司还负责与申请和维护许可专利相关的费用。最后，在某些条件下，如果耶鲁在这类质疑中获胜，耶鲁大学对耶鲁大学提出的产品是协议规定的许可产品的主张提出任何专利质疑或质疑，则公司应向耶鲁支付的所有款项将增加三倍。

公司还同意根据耶鲁大学于2017年1月与耶鲁签订并于2019年2月、2022年2月、2022年5月、2023年5月和2024年1月修订的赞助研究协议支付耶鲁的研究支持费用。根据经修订的赞助研究协议，公司同意向耶鲁大学支付总额为 $3.0 在八年内达到百万人，到2024年12月结束。截至2024年6月30日，公司共产生了美元2.9 自协议生效以来，根据该协议提供百万美元的研究支持。

8

 

7。承诺和意外开支

经营租赁

截至2024年6月30日，公司持有以下重要运营租约：

•
8,499 马萨诸塞州波士顿的办公空间平方英尺的到期日期 2025 用 可以选择 扩展 这个词是 五年；以及
•
6,244 马萨诸塞州波士顿的平方英尺实验室空间将于 2025 用 可以选择 扩展 期限为五年。

 

每种期权的行使被认为不具有合理的确定性，因此，截至2024年6月30日或2023年12月31日，这两个期权均未包含在简明合并资产负债表的经营租赁负债中。

 

在截至2024年6月30日的六个月中，为计入租赁负债的金额支付的现金为美元0.5 百万，公司记录的运营租赁费用为美元0.3 百万。

截至2024年6月30日，不可取消租赁下的未来租赁付款如下：

 

截至12月31日的年度

 

 

 

2024 年（剩余 6 个月）

 

$

509

 

2025

 

 

944

 

未来最低租赁付款总额

 

 

1,453

 

减去：利息

 

 

75

 

经营租赁负债的现值

 

$

1,378

 

租赁负债-当前

 

$

959

 

租赁负债——长期

 

$

419

 

 

赔偿协议

 

在正常业务过程中，公司可以就供应商、出租人、业务合作伙伴和其他各方之间因关系而产生的某些事项向这些方提供不同范围和条款的赔偿。此外，公司已与董事会成员和高级管理层签订了赔偿协议，除其他外，该协议将要求公司赔偿他们因担任董事或高级管理人员的身份或服务而可能产生的某些责任。在许多情况下，根据这些赔偿协议，公司未来可能需要支付的最大可能付款金额是无限的。迄今为止，公司尚未因此类赔偿而产生任何材料成本。公司不知道根据赔偿安排提出任何索赔，截至2024年6月30日或2023年12月31日，它尚未累积任何与此类债务相关的负债。

 

法律诉讼

 

公司目前不是任何重大法律诉讼的当事方。在每个报告日，公司都会根据涉及意外开支会计的权威指导方针的规定，评估潜在损失金额或潜在损失范围是否可能且是否可以合理估计。公司将与法律诉讼相关的费用按实际发生的费用开支。 没有 此类费用是在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月中产生的。

 

8。可转换债务

 

与 K2 HealthVentures LLC

2022年7月25日，公司作为借款人与作为贷款人管理代理人的K2 HealthVentures LLC（以及不时的任何其他贷款机构，“贷款人”）和作为贷款人抵押代理人的安库拉信托公司有限责任公司签订了贷款协议。贷款协议最多提供 $70.0 百万本金定期贷款，但须遵守某些习惯条件。公司收到了 $5.0 成交时从第一批承诺中扣除百万美元。第一批承诺包含额外的美元20.0 到2023年3月31日，公司可以选择提取百万美元。公司选择借入剩余的美元20.0 2023 年 2 月达到百万。随后的两笔分期承诺总额为 $20.0

9

 

在某些可用期内，总共有100万美元可供公司选择提取，但前提是实现了与 INZ-701 相关的某些临床和监管里程碑。公司借了美元7.5 根据2023年6月的第二批承诺支付了百万美元，并借入了美元12.5 根据2023年12月的第三批承诺，100万英镑。第四批承诺金额为 $25.0 在2025年8月31日之前，公司可以选择提取百万美元，但须使用收益限制并酌情征得贷款人的同意。第四批承诺将额外增加 0.75% 设施费。截至 2024 年 6 月 30 日，总计 $25.0 根据贷款协议，仍有数百万的借贷能力可用，但须遵守其中规定的条款和条件。作为贷款协议规定的义务的担保，公司授予贷款人公司几乎所有资产（知识产权除外）的第一优先担保权益，但某些例外情况除外。

定期贷款的到期日为 2026年8月1日，以及 公司有义务仅支付前36个月的利息，然后在到期日之前支付利息和等额本金。定期贷款的浮动利率等于 (i) 中较大者 7.85%，以及 (ii) (A)《华尔街日报》上最后一次引用的最优惠利率（或者，如果《华尔街日报》停止引用该利率，则为可比替代利率）和（B） 3.85%；前提是利率不能超过 9.60%。截至2024年6月30日的利率为 9.60%。公司可以选择预付所有但不少于所有未偿本金余额以及与定期贷款本金余额相关的所有应计和未付利息，但须支付贷款人有权获得的预付溢价。预付款费用是 3% 在 2022 年 7 月 25 日资助日期两周年之前， 2在资助日期两周年之后但在资助日期三周年之前的百分比，以及 1此后如果在到期日之前，则为%。在最终还款或预付贷款后，公司必须支付等于最后一笔款项 6.25借款的百分比（“最终费用”），该百分比在贷款期限内使用实际利息法计为利息支出。

在全额偿还定期贷款之前，贷款人可以选择将期限转换为美元5.0 将百万美元的未偿定期贷款本金转换为公司普通股，转换价格为美元6.21 每股，视惯例调整而定 9.99% 和 19.99% 实益所有权限制。该公司确定无需将嵌入式转换选项与定期贷款分开。嵌入式转换期权符合衍生会计范围的例外情况，因为嵌入式转换期权与公司自有普通股挂钩，有资格归入股东权益。

贷款协议包含惯例陈述和担保、违约事件以及肯定和负面约定，包括限制或限制公司处置资产、更改公司业务、管理、所有权或营业地点、合并或合并、承担额外债务、产生额外留置权、支付股息或其他分配或回购股权、进行投资以及与关联公司进行某些交易的能力的契约，在每种情况下均受特定条件约束例外。发生违约事件时，额外收取一倍的违约利率 5.00每年百分比可以适用于未偿贷款余额，贷款人可以宣布所有未清债务立即到期并应付款，并行使贷款协议和适用法律规定的所有权利和补救措施。截至2024年6月30日，公司遵守了贷款协议下的所有契约。

在某些条件的前提下，公司授予贷款人在偿还定期贷款之前进行不超过美元的投资的权利5.0 公司未来发行的普通股、可转换优先股或其他股权证券总额为百万美元，这些证券将以与参与任何此类融资的其他人相同的条款、条件和定价向多名投资者进行广泛营销和发行。

该公司承担的债务发行成本为美元0.5 与定期贷款有关的百万美元。此外，在收盘时，公司向贷款人支付了美元的融资费0.4 百万，以及 $0.1 贷款人产生并由公司偿还的数百万美元其他费用（“贷款人费用”）。债务发行成本、贷款人费用和最终费用将在贷款期限内使用实际利息法作为额外利息支出摊销。考虑到定期贷款的利息与现行市场利率相似，截至2024年6月30日，贷款协议的账面价值近似于定期贷款的公允价值。

下表汇总了截至2024年6月30日定期贷款对公司简明合并资产负债表的影响：

 

 

 

6月30日
2024

 

总收益

 

$

45,000

 

未摊销的债务发行成本和最终付款的增加，净额

 

 

332

 

账面价值

 

$

45,332

 

 

10

 

截至2024年6月30日，与贷款协议相关的未来本金还款额，包括最终费用如下：

 

财政年度

 

 

 

2024

 

$

—

 

2025

 

 

14,508

 

2026

 

 

33,305

 

总计

 

$

47,813

 

 

9。股东权益

 

2023 年 7 月承销发行

 

2023年7月27日，公司与美银证券有限公司、Cowen and Company, LLC和Piper Sandler & Co. 作为其中提到的几家承销商（统称 “承销商”）的代表与美银证券公司、Cowen and Company, LLC和Piper Sandler & Co. 签订了承销协议，涉及承销的公开发行 14,375,000 公司普通股的股份，其中包括 1,875,000 承销商全额行使购买额外股份的选择权后发行的股票（“2023年7月股票”）。此次发行于 2023 年 8 月 1 日结束。2023 年 7 月的所有股票均由公司出售。2023 年 7 月股票的发行价为 $4.80 每股。2023 年 7 月股票出售和发行的净收益约为 $64.4 百万，扣除承保折扣和佣金以及发行费用后。

 

公开市场销售协议

2021年8月11日，公司在S-3表格上提交了通用货架注册声明，该声明于2021年8月23日宣布生效（“注册声明”）。根据注册声明, 公司最多可以提供和出售 $200.0 数百万种不同的证券，包括普通股、优先股、存托股票、债务证券、认股权证、认股权证、认股权证券、认购权或单位，价格和条款将在出售时确定。在提交注册声明时，公司与作为销售代理的杰富瑞集团签订了公开市场销售协议，根据该协议，公司可以发行和出售其普通股，总发行价最高为美元50.0 在 “市场” 发行计划下达百万美元。截至 2023 年 12 月 31 日，该公司已售出 3,553,995 根据公开市场销售协议发行的普通股，净收益总额为美元21.2 百万。 没有 在截至2024年6月30日的六个月中，根据公开市场销售协议出售了公司的普通股。从2024年7月1日起至本10-Q表季度报告发布之日，公司出售了 810,445 根据公开市场销售协议发行的普通股，净收益总额为美元4.2 百万。

 

股权激励计划

2020年7月17日，公司股东批准了2020年股票激励计划（“2020年计划”），该计划于2020年7月23日生效。2020年计划规定授予激励性股票期权、非法定股票期权、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位和其他股票奖励。

2023年2月27日，公司董事会通过了2023年激励性股票激励计划（“激励计划”）。激励计划规定，向以下人员授予非法定股票期权、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位和其他股票奖励：(a) 以前不是雇员或董事或 (b) 在善意失业一段时间后开始在公司工作的人员发放非法定股票期权、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位和其他股票奖励，无论哪种情况，都是根据纳斯达克的要求作为激励该人员在公司就业的材料《股票市场规则》5635 (c) (4)。

11

 

股票期权

该公司使用Black-Scholes期权定价模型估算了股票期权的公允价值。 使用Black-Scholes期权定价模型对授予参与者的股票期权进行估值的基本假设如下：

 

 

 

在截至6月30日的三个月中

 

在截至6月30日的六个月中

 

 

2024

 

2023

 

2024

 

2023

无风险利率区间

 

4.19% 到 4.59%

 

3.47% 到 3.95%

 

3.78% 到 4.59%

 

3.36% 到 4.15%

股息收益率

 

—

 

—

 

—

 

—

期权的预期期限（年）

 

5.50到 6.08

 

5.50到 6.48

 

5.50到 6.08

 

5.50到 6.48

波动率范围

 

88.52% 到 90.59%

 

87.97% 到 89.67%

 

88.35% 到 90.59%

 

87.68% 到 89.67%

 

在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，授予期权的加权平均授予日公允价值为美元3.82 每股和美元4.29 分别为每股。截至2024年6月30日，与未偿期权奖励相关的未确认薪酬成本总额为美元20.1 百万，预计将在加权平均时间内得到认可 2.91 年份。

限制性股票单位

截至2024年6月30日，与未偿还的限制性股票单位相关的未确认薪酬成本总额为美元0.4 百万，预计将在加权平均时间内得到认可 2.75 年份。
 

简明合并运营报表中确认的与公司授予的所有股票薪酬奖励相关的薪酬成本总额如下：

 

 

 

截至6月30日的三个月

 

 

截至6月30日的六个月

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

研究和开发

 

$

1,088

 

 

$

889

 

 

$

1,937

 

 

$

1,707

 

一般和行政

 

 

1,069

 

 

 

711

 

 

 

1,911

 

 

 

1,985

 

总计

 

$

2,157

 

 

$

1,600

 

 

$

3,848

 

 

$

3,692

 

 

 

10。每股净亏损

归属于普通股股东的每股净亏损

 

下表列出了每股基本净亏损和摊薄净亏损的计算方法：

 

 

 

截至6月30日的三个月

 

 

截至6月30日的六个月

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

归属于普通股股东的净亏损——基本
并稀释

 

$

(27,033

)

 

$

(15,583

)

 

$

(50,380

)

 

$

(32,987

)

归属于普通股的每股净亏损
股东——基本股东和摊薄股东

 

$

(0.44

)

 

$

(0.35

)

 

$

(0.81

)

 

$

(0.74

)

加权平均普通股和未偿还的预融资认股权证——基本
并稀释

 

 

61,943,960

 

 

 

44,860,279

 

 

 

61,858,119

 

 

 

44,293,577

 

该公司在所有报告期内均出现净亏损；因此，归属于普通股股东的每股基本净亏损和摊薄后的每股净亏损相同，因为纳入可能具有稀释性的证券将具有反稀释作用。由于预先筹集的认股权证所依据的股票可以在很少或根本没有对价的情况下发行，因此自发行之日起，这些认股权证的基本亏损和摊薄后每股亏损均被视为未偿还股票。 在计算所示期间归属于普通股股东的摊薄后每股净亏损时，公司将根据每个期末的未偿还金额列报的以下潜在普通股：

 

12

 

 

 

截至6月30日的三个月

 

 

截至6月30日的六个月

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

购买普通股的期权

 

 

9,101,985

 

 

 

6,898,472

 

 

 

9,101,985

 

 

 

6,898,472

 

未归属的限制性股票

 

 

75,000

 

 

 

10万

 

 

 

75,000

 

 

 

10万

 

总计

 

 

9,176,985

 

 

 

6,998,472

 

 

 

9,176,985

 

 

 

6,998,472

 

 

13

 

第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析。

以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析应与我们在2024年3月12日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的本10-Q表季度报告和截至2023年12月31日的10-k表年度报告其他地方的简明合并财务报表和相关附注一起阅读。本讨论包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。由于许多因素，包括我们最新的10-k表年度报告的 “风险因素” 部分和本10-Q表季度报告中列出的因素，我们的实际业绩可能与这些前瞻性陈述中描述或暗示的结果存在重大差异。为了便于列报，以下文字中对一些数字进行了四舍五入。

概述

我们是一家临床阶段的生物制药公司，致力于为影响骨骼健康和血管功能的罕见疾病开发创新疗法。我们的专长在于 PPI-腺苷途径，其中 ENPP1 酶产生调节矿化的无机焦磷酸盐（“pPi”）和控制内膜增生（血管内平滑肌细胞过度生长）的腺苷。众所周知，低水平的PPI会推动病理矿化，而低水平的腺苷会推动许多罕见疾病的内膜增殖。该途径的中断会影响这些分子的水平，导致严重的肌肉骨骼、心血管和神经系统疾病，包括 ENPP1 缺乏、ABCC6 缺乏、钙化反应和后纵韧带骨化（“OPLL”）。我们最初专注于开发一种以病理矿化和内膜增殖为特征的疾病的新疗法，包括 ENPP1 缺乏症和 ABCC6 缺乏症以及钙化反应。

ENPP1 和 ABCC6 缺乏症是罕见的慢性、全身性和进行性遗传性疾病，发生在患者的一生中，最早从胎儿发育开始，一直持续到成年。这些疾病是尚未得到满足的重大医疗需求，ENPP1 缺乏症婴儿的死亡率很高，而患有这些疾病的患者一生的发病率也很高。Calciphylaxis是一种罕见的疾病，死亡率高，主要影响终末期肾脏疾病（“ESKD”）患者。目前尚无经批准的 ENPP1 缺乏症、ABCC6 缺乏症或钙预防疗法。目前可用的治疗方法旨在最大限度地减少这些疾病的表现，而不是解决根本原因。

我们的主要候选产品 INZ-701 是一种可溶性、重组或基因工程的 ENPP1 融合蛋白，旨在提高 pPI 和腺苷，从而有可能治疗由这些分子缺乏引起的多种疾病。通过靶向 PPI-腺苷途径，INZ-701 旨在纠正病理矿化和内膜增殖，解决这些毁灭性疾病的重大发病率和死亡率。我们已经在 ENPP1 缺乏、ABCC6 缺乏症的临床前模型中生成了可靠的概念验证数据，为了支持我们的钙化疗计划，慢性肾脏病表明 INZ-701 可以防止病理矿化和骨骼异常，改善整体健康和存活率，并防止内膜增殖。

我们目前正在进行用于治疗 ENPP1 缺乏症、ABCC6 缺乏症和钙预防反应的 INZ-701 的临床试验。美国食品药品监督管理局（“FDA”）已授予孤儿药称号，欧洲药品管理局（“EMA”）已授予用于治疗 ENPP1 缺乏症和 ABCC6 缺乏症的 INZ-701 孤儿药称号。美国食品药品管理局还批准了用于治疗 ENPP1 缺乏症和治疗 ABCC6 缺乏症的 INZ-701 的快速通道，并批准了用于治疗 ENPP1 缺乏症的 INZ-701 的罕见儿科疾病称号。有关我们临床计划的更多详细信息，请参阅下面的 “临床概述——enPP1 缺陷” 和 “临床概述— ABCC6 缺陷” 部分。

执行摘要

在截至2024年6月30日的三个月中，我们继续推进正在进行的针对 ENPP1 缺乏症、ABCC6 缺乏症和钙预防反应患者的 INZ-701 临床试验。自截至2023年12月31日的年度以来的主要亮点和成就以及即将到来的预期里程碑包括：

主要亮点

•
2024 年 7 月，我们宣布，美国食品药品管理局授予 INZ-701 快速通道认证，用于治疗 ABCC6 缺乏症。
•
2024 年 4 月，我们公布了针对 ENPP1 缺乏症成人 INZ-701 的 1/2 期临床试验的积极数据，表明先前报告的良好安全性、免疫原性和临床结果数据为

14

 

在 1-3 队列中维持了 48 周。在正在进行和未来的临床试验中，来自队列4的数据支持每周给药一次。
•
2024 年 4 月，我们公布了针对 ABCC6 缺乏症成人 INZ-701 的 1/2 期临床试验的积极顶线安全性和免疫原性数据，血管病理、视觉功能和患者报告的结果（“PrO”）均有临床改善。
•
2024 年 4 月，我们报告了自然史研究的初步发现，这些发现表明 ABCC6 缺乏症儿童患者的疾病负担沉重，表现为生命早期发生的重大临床事件的高发率，尤其是中风、严重神经系统疾病和严重心血管疾病。

 

选择 INZ-701 的预期里程碑

 

ENPP1 缺乏症

 

•
我们预计将在2024年第三季度完成ENERGY 3的入组，这是一项针对儿科患者的 INZ-701 的关键试验。
•
我们预计将在2024年第四季度启动ENERGY 2，这是一项针对美国以外患有 ENPP1 缺乏症的婴儿的 INZ-701 的关键试验。
•
我们预计将在2024年第四季度报告ENERGY 1试验的中期数据。
•
我们预计将在2025年下半年报告针对儿科患者的ENERGY 3关键试验的主要数据。

 

ABCC6 缺乏症

 

•
在监管审查和充足资金的前提下，我们计划在 2025 年第一季度启动一项针对 ABCC6 缺乏症儿科患者的 INZ-701 的关键临床试验。

 

钙预防

•
我们计划在2024年第四季度报告海港一号的中期数据。

临床概述

ENPP1 缺乏症

对患有 ENPP1 缺乏症的成年人进行 1/2 期临床试验

2021 年 11 月，我们启动了针对 ENPP1 缺乏症成年患者的 INZ-701 1/2 期临床试验。INZ-701 的 1/2 期临床试验是一项开放标签、首次在人体内进行的多剂量递增剂量试验。该试验主要评估 INZ-701 在 ENPP1 缺乏症成年患者中的安全性和耐受性，并表征 INZ-701 的药代动力学和药效学特征，包括评估血浆 PPI 水平和其他生物标志物水平。在试验的第 1 阶段剂量递增部分，我们对 INZ-701 进行了为期 32 天的评估，剂量分别为 0.2 mg/kg、0.6 mg/kg 和 1.8 mg/kg，通过皮下注射给药，每剂量队列计划有三名患者。患者接受了单剂量，然后在一周后开始每周给药两次。该试验最初在北美和欧洲的研究中心招收了九名 ENPP1 缺乏症患者。该试验的1期剂量递增部分旨在确定一种安全且可耐受的剂量，该剂量可以提高血浆PPI水平，并可用于进一步的临床开发。该试验的第 1 阶段剂量递增部分已完成。该试验正在进行的开放标签 2 期延期部分正在评估持续使用 INZ-701 治疗长达 48 周的长期安全性、药代动力学和药效学，根据特定部位方案，患者可以在家中接受 INZ-701 剂量。探索性终点包括异位钙化、骨骼、血管和身体功能、患者报告的结果和探索性生物标志物的评估。收集了探索性生物标志物数据，以提供证据，证明持续使用 INZ-701 治疗有可能改变疾病。在所有队列中观察到患者报告的预后和功能结局都有显著变化，包括患者（“P-GIC”）和临床医生（“C-GIC”）报告的变化评分的全球印象一致改善，没有患者表现出与基线相比恶化的情况。

2023 年 2 月，我们报告了该试验的中期药代动力学、药效学和安全性数据。观察到所有剂量组和所有患者的血浆PPI快速、显著和持续增加，从最低剂量0.2 mg/kg开始观察到目标血浆PPI阈值。所有患者的血浆 ppI 均升高至与观察到的水平相当

15

 

对健康受试者（n = 10）（1002 nm 和 2169 nM）的研究。试验中所有三个队列的平均基线血浆PPI为426±407 nm。

2024 年 4 月，我们报告了该试验的积极顶线安全性、药代动力学、药效学和探索性疗效数据。观察到关键生物标志物与基线相比的显著变化，这支持了我们的临床假设。在截至第48周的1.8 mg/kg剂量队列（队列3）中，观察到成纤维细胞生长因子-23显著降低，骨特异性碱性磷酸酶水平升高，c-telopide降低，这表明骨矿化恢复正常。患者报告的疼痛强度、疲劳和疼痛干扰以及P-GIC的疗效测量信息量表保持了良好的反应。2023 年第四季度，我们在第四组患者中以 1.2 mg/kg 的剂量给药了两名患者，以研究在正在进行的试验中每周给药一次 INZ-701 的可能性。我们在2023年第四季度完成了第四批学生的注册。每周一次的剂量队列的数据显示，血浆PPI水平持续升高，与我们在健康受试者研究中观察到的水平相当（n=10）。INZ-701 总体耐受性良好，表现出良好的安全性，没有严重或严重的不良事件（“AE”）归因于 INZ-701，也没有导致研究退出的不良事件。仍有11名患者在试验中，还有10名患者自行服用inz-701万亿英镑。研究时间从22天到超过742天不等。所有剂量组的总治疗时间约为12年以上的患者。INZ-701 表现出良好的免疫原性，在 14 名患者中有 11 名观察到的非中和性抗药抗体（“ADA”）滴度较低。在11名患者中，有3名患者的ADA水平是短暂的。INZ-701 给药后观察到的血浆 ppI 水平如下表所示：

 

 

 

 

平均等离子体 pPi (nM) ± SEM

 

 

 

队列 1（0.2 mg/kg）

队列 2（0.6 mg/kg）

队列 3（1.8 mg/kg）

第 1 阶段

单剂量

第 1-8 天

1229±87

1438±146

1220±87

每周 2 次剂量

第 11-32 天

1494±111

1745±170

1352±71

第 2 阶段

每周 2 次剂量

第 32-672 天

1118±93

1316±116

1598±322

队列 1 — n=2 发布第 84 天；队列 2 n=2 发布第 336 天；队列 3 n=2 发布第 252 天

 

目前所有入组的患者都已完成剂量递增期，预计将至少持续到延期的第44周。预计最后一位患者的最后一次就诊将在2024年第四季度末进行。其余入组的患者预计将在2024年第四季度末之前完成我们正在进行的针对在现有试验（“ADAPT”）中接受 INZ-701 的 ENPP1 或 ABCC6 缺陷患者的 INZ-701 开放标签长期安全性试验的入组。

针对 ENPP1 缺乏症婴儿的 ENERGY 1 临床试验

2023 年 6 月，我们在 INZ-701 的 10期单臂开放标签临床试验（“能量 1 试验”）中为首位婴儿患者给药，该试验主要旨在评估 INZ-701 对缺乏 ENPP1 的婴儿的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。ENERGY 1试验预计将在美国和欧洲的多个地点招收多达八名年龄在1至12个月之间的婴儿。患者将在 52 周的治疗期内接受皮下剂量的 INZ-701，并可能在 52 周以后的延长期内继续接受 INZ-701。剂量范围从每周一次 0.2 mg/kg 到每周两次 0.6 mg/kg 不等，可根据药代动力学、药效学和安全数据的结果进一步增加剂量。其他结果指标包括评估血浆PPI水平、存活率、生长、发育、功能表现、心脏功能和探索性生物标志物。我们预计将在2024年第四季度报告ENERGY 1试验的中期数据。

用于治疗 ENPP1 缺乏症的 INZ-701 全球发展战略

我们在2023年第一季度启动了与美国食品药品管理局的关键试验会议。2023 年 7 月，在与美国食品药品管理局和欧洲药品管理局儿科委员会（“PDCO”）会晤后，我们宣布了治疗 ENPP1 缺乏症的 INZ-701 全球发展战略的监管更新。同样在2023年7月，我们完成了科学咨询程序，并与人用药品委员会（“CHMP”）就我们的全球发展战略达成了一致。

我们计划开展 INZ-701 的关键临床试验，旨在支持患有 ENPP1 缺乏症的婴儿、儿童和成人患者群体的登记。许多寻求罕见疾病酶替代疗法上市批准的公司都遵循了类似的临床开发策略。

我们预计将于2024年第四季度在美国以外地区启动ENERGY 2试验，这是一项针对缺乏 ENPP1 的婴儿的 INZ-701 的开放标签、单臂关键试验。该试验的共同主要终点将是血浆PPI与基线和存活率的变化。该试验预计将招收多达12名从出生到12个月大的婴儿。该试验的主要终点数据将与自然病史对照组进行比较，患者将根据与死亡率相关的协变量进行匹配。

16

 

我们已经与EMA就儿科研究计划达成协议，该计划将在患有 ENPP1 缺乏症的儿科患者中进行 INZ-701 的关键试验。我们分享了一项针对 ENPP1 缺乏症儿科患者的 INZ-701 全球关键临床试验（“ENERGY 3 试验”）的设计。ENERGY 3试验是一项多中心、随机、开放标签的试验，预计将在全球多个地点招收多达33名年龄在1岁至13岁以下的患者。该试验主要旨在评估 INZ-701 对 ENPP1 缺乏症儿科患者的疗效和安全性。该试验的入组标准包括确诊为 ENPP1 缺乏症的基因诊断、骨骼异常的射线照相证据和低血浆 ppI。患者将以 2:1 的比例随机分配给 INZ-701 组或对照组（传统疗法，即口服磷酸盐和活性维生素 D），持续 52 周，然后是开放标签延期期，在此期间，所有患者均可接受 INZ-701。INZ-701 将以 2.4 mg/kg 的剂量通过皮下注射每周一次的剂量给药。

根据美国食品药品管理局和PDCO的指导，ENERGY 3试验是一项单一的多中心临床试验，终点的统计处理存在差异。在美国，主要终点是血浆PPI与基线相比的变化，次要终点是放射学全球变化印象（“RGI-C”）分数、软骨病严重程度分数（“RSS”）、生长Z分数和药代动力学。根据美国食品和药物管理局的建议，血浆PPI的主要终点应得到相应次要终点的持续趋势的支持。根据与PDCO商定的儿科研究计划，血浆PPI和RGI-C是共同的主要终点，宽松的p值为

2023 年 9 月，我们开设了 ENERGY 3 试验的第一个场地。患者招募正在进行中，在我们针对 ENPP1 缺乏症儿科患者的 INZ-701 关键临床试验中，在完成第一位患者的给药后，我们支付了 50 万美元的里程碑式付款。我们预计将在2024年第三季度完成招生。我们预计将在2025年下半年报告来自ENERGY 3试验的关键数据。在接受监管审查和充足资金的前提下，我们还打算治疗没有资格参加 ENERGY 3 或其他正在进行的研究的 enpp1 缺陷患者，以加深我们对 INZ-701 安全性和有效性的理解。

计划营销申请的基础

根据美国食品药品管理局和欧洲药品管理局的监管反馈，正在进行和计划中的针对 ENPP1 缺乏症患者的 INZ-701 临床试验的积极数据，包括证明血浆 PPI 临床影响的全面数据，可以为我们在美国和欧盟提交上市申请提供依据。这些数据将包括我们正在进行的针对 ENPP1 缺乏症的成年患者的1/2期试验的最终结果、我们正在进行的ENERGY 1试验的可用结果、计划在美国以外启动的针对婴儿的关键ENERGY 2试验的可用结果，以及正在进行的针对儿科患者的关键ENERGY 3试验的最终结果。

如果这些上市申请获得批准，我们预计最早将在 2026 年下半年商业推出针对婴儿和儿科患者的 INZ-701。

ABCC6 缺乏症

2022年4月，我们启动了针对成人 ABCC6 缺乏症患者的 INZ-701 1/2 期临床试验。INZ-701 的 1/2 期临床试验是一项开放标签的多次递增剂量试验，最初在美国和欧洲的研究中心招收了九名成年患者。该试验主要评估 INZ-701 在 ABCC6 缺乏症成年患者中的安全性和耐受性，并表征 INZ-701 的药代动力学和药效学特征，包括评估血浆 PPI 水平和其他生物标志物水平。在临床试验的 1 期剂量递增部分中，我们评估了 32 天的 INZ-701，剂量分别为 0.2 mg/kg、0.6 mg/kg 和 1.8 mg/kg，通过皮下注射给药，每个剂量队列有三名患者，这些剂量是根据临床前研究和药代动力学/药效学建模选择的。患者接受了单剂量，然后在一周后开始每周给药两次。该试验的1期剂量递增部分旨在确定一种安全且可耐受的剂量，以提高血浆PPI水平，以进一步的临床开发。该试验的开放标签 2 期延期部分将评估持续使用 INZ-701 治疗长达 48 周的长期安全性、药代动力学和药效学，根据特定部位方案，患者可以在家中接受 INZ-701 剂量。探索性终点将包括异位钙化、血管和视网膜功能、患者报告的预后以及探索性生物标志物的评估。

从 2023 年 1 月开始，在试验的开放标签第 2 阶段延期部分中可以自行给药 INZ-701。

2023年2月，我们报告了该试验的中期药代动力学、药效学和安全性数据。在所有队列中观察到血浆PPI快速、显著和持续增加，并观察到剂量反应。最高剂量队列的血浆PPI持续增加，达到与我们在健康受试者研究中观察到的水平（n=10）（1002 nM至2169 nM）相当。试验中所有三个队列的平均基线血浆PPI为947±193 nm。

17

 

2024 年 4 月，我们报告了该试验的积极顶线安全性、药代动力学、药效学和探索性疗效数据。在整个试验过程中，我们收集了具有临床益处的探索性标志物，为持续的inz-701万亿.eatment治疗疾病的潜力提供了证据。在所有剂量组（八名可评估患者中有七名）均观察到颈动脉内膜中层厚度的降低或稳定，这表明 INZ-701 对血管病理具有潜在的有益影响。观察到所有剂量组（八名可评估患者中有七名）的脉络膜厚度增加，这表明 INZ-701 对视网膜疾病具有潜在的有益作用。在基线时全球视觉功能问卷（“VFQ-25”）分数低于正常水平的六名可评估患者中，有四名在48周内有所改善。老年患者的视觉功能改善幅度更大。48 周后，VFQ-25 改善与脉络膜厚度增加之间的相关性得以保持。所有可评估的患者（九名中有九名）在C-GIC上均显示出与基线相比有所改善，九名可评估患者中有七名在P-GIC上显示出较基线改善。在1.8 mg/kg剂量水平（队列3）下观察到的血浆PPI水平的快速升高持续至与我们在健康受试者研究中观察到的水平（n=10）相当。INZ-701 总体耐受性良好，安全性良好，无严重或严重不良反应。所有不良反应的严重程度均为轻度至中度。八名患者仍在试验中，还有七名患者自行服用inz-701万亿英镑。研究时间从45天到超过631天不等，所有队列的总治疗时间相当于大约12年以上的患者。INZ-701 表现出良好的免疫原性，在 10 名患者中有 8 名观察到非中和 ADA 的滴度较低。八名患者中有三名患者的ADA水平是短暂的。INZ-701 给药后观察到的血浆 ppI 水平如下表所示：

 

 

 

 

平均等离子体 pPi (nM) ± SEM

 

 

 

队列 1（0.2 mg/kg）

队列 2（0.6 mg/kg）

队列 3（1.8 mg/kg）

第 1 阶段

单剂量

第 1-8 天

1087±162

1326±67

1540±169

每周 2 次剂量

第 11-32 天

1023±99

1119±48

1312±122

第 2 阶段

每周 2 次剂量

第 32-588 天

1018±73

931±87

1613±188

队列 1 n=2 发布第 504 天；队列 2 n=3；队列 3 n=2 发布第 84 天

 

最后一位患者最后一次就诊发生在2024年7月。目前，所有患者均处于延长期内，正在延期参加Adapt试验。

在监管审查和充足资金的前提下，我们计划在 2025 年第一季度启动一项针对 ABCC6 缺乏症儿科患者的 INZ-701 的关键临床试验，用于注册目的。在启动这项关键临床试验之前，我们计划与美国、欧洲和其他司法管辖区的监管机构进行接触，以确定适当的主要疗效终点和潜在上市批准的其他要求。特别是，如果我们为临床试验提出新的或新的终点或方法，监管机构最终需要得出结论，我们的临床试验终点提供了具有临床意义的结果，然后我们才能获得潜在的上市许可。1/2期临床试验的结果提供了血浆PPI水平恢复的证据，临床和生理疗效的衡量标准为我们计划的关键临床试验的设计提供了依据。我们的临床策略是通过将恢复血浆 ppI 水平与衡量该患者群体的生理和临床疗效联系起来，推动 INZ-701 的 ABCC6 缺乏症注册，但须视与美国、欧洲和其他司法管辖区的监管机构正在进行的讨论而定。

钙预防的临床开发计划

2024 年 2 月，我们启动了 SeaPort 1，这是一项 1 期临床试验，旨在评估 INZ-701 在接受血液透析的 ESKD 患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。患者每周将接受一次 1.8 mg/kg 的 INZ-701，同时进行血液透析治疗，总计 30 天。该试验的主要终点将评估安全性以及与基线血浆PPI浓度的变化，次要终点包括药代动力学和药效学参数。2024 年 6 月，SeaPort 1 已全部注册。我们计划在2024年第四季度报告来自SeaPort 1的中期数据，并预计该试验的数据将为我们未来针对钙化反应患者的研究设计提供依据。

Adapt 针对 ENPP1 和 ABCC6 缺乏症患者的长期安全性研究

2024 年 6 月，我们启动了 Adapt，这是一项针对 INZ-701 的多中心、开放标签、长期安全性试验，该试验适用于 ENPP1 缺乏症或 ABCC6 缺乏症患者，这些患者已在现有临床试验中接受了 INZ-701 治疗，并选择继续给药以潜在的病情治疗。如果患者已经完成了先前的 INZ-701 试验中协议规定的安全性、药代动力学和/或药效学和/或疗效期，则符合资格。成人患者每周将接受一次皮下剂量为1.8 mg/kg，或每周一次的平坦剂量为150 mg；儿科患者每周将接受一次皮下剂量为2.4 mg/kg。其他结果指标包括使用长期INZ-701万亿英镑评估药代动力学参数和血浆PPI。AdapT最初将在美国和欧洲开设分支机构，并已开始招收已完成针对患有 ENPP1 和 ABCC6 缺乏症的成年人的1/2期试验的患者。

18

 

扩展访问计划

2023 年 2 月，根据我们的扩大准入计划，我们为第一位患有 ENPP1 缺乏症的儿科患者注射了 INZ-701。根据我们的扩大准入计划，当没有可比或令人满意的替代治疗方案以及满足其他标准时，我们可以在临床试验之外使用 INZ-701 来治疗患有严重或立即危及生命的疾病或病症的患者。其他标准包括但不限于标准治疗缺乏成功、没有资格参与任何正在进行的 INZ-701 临床试验（包括由于地理限制而缺乏准入），以及患有足够证据表明使用 INZ-701 预计会带来益处的疾病。我们预计，从我们的扩大准入计划下接受治疗的患者那里收集的数据将为 INZ-701 的潜在安全性和临床益处提供进一步支持。

 

未来发展计划；INZ-701 的其他潜在迹象

在成功完成 ENPP1 和 ABCC6 缺陷中 INZ-701 的临床开发后，我们计划在全球范围内寻求 INZ-701 的上市批准。除了我们专注于 INZ-701 的开发外，我们相信我们的治疗方法有可能使患有其他病理矿化和内膜增殖等疾病的患者受益。

基于其作用机制，我们认为，INZ-701 有可能提高血浆 ppI 水平，并为除 ENPP1 或 ABCC6 基因单基因缺陷患者以外的患者提供治疗益处。我们打算探索 INZ-701 作为其他与血浆 pPi 水平低相关的非遗传性病理矿化疾病的治疗潜力。

内膜增殖疾病包括没有明确遗传基础的疾病。在临床前研究中，INZ-701 可防止野生型和 enpp1 缺陷小鼠的内膜增殖，我们认为这归因于腺苷水平升高。我们计划继续探索 INZ-701 在非遗传性疾病中的潜力，在这些疾病中，动脉因支架插入、旁路移植闭塞、移植血管病变或称为动脉炎的炎症而受损或中断。

 

我们的运营

我们尚未将任何产品商业化，也没有从产品销售中产生任何收入。迄今为止，我们的业务仅限于组织和人员配备、业务规划、筹集资金、确保知识产权、开展研发活动、进行临床前研究和早期临床试验、建立 INZ-701 的生产安排以及潜在商业化的长期规划。

自成立以来，我们已经蒙受了巨大的营业损失。我们从产品销售中获得足以实现盈利的收入的能力将在很大程度上取决于 INZ-701 或我们未来一个或多个候选产品和计划的成功开发和最终商业化。

在可预见的将来，我们预计将继续产生大量运营费用。此外，如果我们获得 INZ-701 或我们开发的任何其他候选产品的上市批准，我们预计将产生与产品制造、销售、营销和分销相关的巨额商业化费用。我们已经承担了并将继续承担与上市公司运营相关的额外成本。

因此，我们将需要获得大量额外资金来支持我们的持续运营。在我们能够从产品销售中获得可观收入之前，如果有的话，我们希望通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟以及营销、分销和许可安排相结合的方式为我们的现金需求提供资金。除了我们与K2 HealthVentures LLC签订的贷款和担保协议（“贷款协议”）外，我们没有任何承诺的外部资金来源。我们根据贷款协议进行借款的能力取决于我们对特定条件的满足和贷款人的自由裁量权。如果我们无法在需要时或以可接受的条件筹集资金或获得足够的资金，我们可能被要求推迟、限制、减少或终止我们的研发计划或任何未来的商业化工作，或者授予开发和销售我们本来希望自己开发和销售的候选产品的权利。此外，试图获得额外资金可能会转移我们管理层对日常活动的时间和注意力，并分散我们对研发工作的注意力。

由于与药品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法准确预测支出增加的时间或金额，也无法准确预测何时或是否能够实现盈利。即使我们确实实现了盈利，我们也可能无法维持或增加季度或每年的盈利能力。我们未能实现和保持盈利将压低我们公司的价值，并可能削弱我们筹集资金、扩大业务、维持研发工作、实现候选产品线多样化甚至继续运营的能力。

根据我们目前的运营计划，我们认为，截至2024年6月30日，我们现有的现金、现金等价物和短期投资将使我们能够为2025年第四季度的现金流需求提供资金。我们的估计基于

19

 

由于我们目前未知的许多因素，这些假设可能被证明是错误的，我们的运营计划可能会发生变化。请参阅 “流动性和资本资源”。

为了在此之后为我们的业务提供资金，我们将需要筹集额外资金，这是无法保证的。我们预计，如果且当我们：

•
对患有 ENPP1 和 ABCC6 缺陷的成年人进行 INZ-701 的 1/2 期临床试验，我们正在进行的针对 ENPP1 缺乏症婴儿的 INZ-701 的第 10 期临床试验，我们正在进行的 INZ-701 在患有 ENPP1 缺乏症的儿科进行关键试验，我们正在进行的对接受血液透析的 ESKD 患者进行 INZ-701 的 1 期临床试验，以及我们正在进行的对在现有研究中接受的 ENPP1 或 ABCC6 缺陷患者 INZ-701 的开放标签长期安全性研究；INZ-701
•
准备、启动和开展我们计划中的针对 ENPP1 和 ABCC6 缺乏症患者的 INZ-701 临床试验，包括我们计划对婴儿进行 INZ-701 的关键临床试验，我们计划对患有 ABCC6 缺乏症的儿科患者进行 INZ-701 的关键临床试验，以及我们计划对没有资格参与其他正在进行的研究的 ENPP1 缺陷患者的临床试验；
•
针对其他适应症进行 INZ-701 的研究、临床前测试和临床试验；
•
对其他候选产品进行研究、临床前测试和临床试验；
•
与FDA、EMA和其他监管机构进行监管互动；
•
如果 INZ-701 或任何其他候选产品成功完成临床试验，则提交监管文件并寻求上市批准；
•
扩大我们的制造流程和能力；
•
建立销售、营销和分销基础设施，将我们可能获得营销批准的任何候选产品商业化；
•
获得许可或获得其他技术或候选产品；
•
根据我们与耶鲁大学签订的许可协议或赞助研究协议，向耶鲁大学（“耶鲁”）支付任何款项；
•
维护、扩大、执行和保护我们的知识产权组合；
•
雇用额外的临床、监管、质量控制、科学和商业人员；
•
增加运营、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们的研究、产品开发和计划中的未来商业化工作以及我们作为上市公司的运营的人员；以及
•
在根据贷款协议条款到期时支付任何本金和利息。

财务运营概述

研究与开发费用

研发活动是我们商业模式的核心。研发成本包括与特定项目相关的直接和间接成本，以及向代表我们开展某些研发活动的其他实体支付的费用，主要涉及与发现和开发我们的主要候选产品 INZ-701 相关的成本。

20

 

我们将研发费用按实际支出支出。这些费用包括：

•
与技术和知识产权许可有关的费用和开支；
•
根据与第三方签订的协议产生的费用，包括合同研究组织（“CRO”）、代表我们进行研究、临床前和临床活动的其他第三方，以及制造用于临床前研究和临床试验的候选产品的第三方；
•
扩大生产规模的费用以及获取和制造临床前试验材料（包括生产验证批次）的成本；
•
人事相关费用，主要包括从事研发职能的员工的工资、相关福利和股票薪酬支出；
•
实验室用品的成本和购置，以及临床前研究和临床试验材料的开发；
•
与遵守监管要求有关的成本；以及
•
设施成本的分配，包括设备折旧、租金、信息技术、公用事业和其他运营成本。

我们根据服务提供商提供给我们的信息，对完成特定任务的进展进行评估，确认外部开发成本。我们目前不按具体指标追踪研发费用。

我们目前正在对患有 ENPP1 缺乏症和 ABCC6 缺乏症的成年人进行 INZ-701 的 1/2 期临床试验、针对 ENPP1 缺乏症婴儿的 10 期能量 1 期试验、针对 ENPP1 缺乏症儿科患者的 INZ-701 的关键 ENERGY 3 试验、针对接受血液透析的 ESKD 患者进行 INZ-701 的 1 期临床试验，以及我们正在进行的对在现有研究中接受了 INZ-701 ENPP1 ABCC6 INZ-701处于临床开发后期阶段的候选产品的开发成本通常高于临床前开发或临床开发早期阶段的候选产品，这主要是由于后期临床试验的规模和持续时间的延长。我们预计，在可预见的将来，随着我们执行全球发展战略，准备和进行正在进行和计划中的 INZ-701 临床试验，进一步扩大我们的制造工艺，推进用于其他适应症的 INZ-701 的开发，以及可能开发更多候选产品，我们的研发费用将继续大幅增加。

一般和管理费用

一般和管理费用主要包括行政、财务和行政职能人员的工资、相关福利、差旅和股票薪酬支出。一般和管理费用还包括法律、咨询、会计、税务和审计服务的专业费用，以及设施和信息技术基础设施成本的分配。我们承担并预计将继续承担与上市公司相关的成本，包括与维持纳斯达克和美国证券交易委员会要求合规相关的会计、审计、法律、监管、合规和税务相关服务的成本；董事和高级管理人员的保险费用；以及投资者和公共关系成本。此外，由于我们为潜在的商业运营做准备，尤其是与销售和营销成本相关的业务，我们的工资和支出可能会增加。我们预计，随着我们扩大业务和执行全球发展战略，我们的一般和管理费用将在未来增加。

21

 

利息收入

利息收入包括来自银行存款和投资的收入。

利息支出

利息支出包括与我们的贷款协议相关的利息支出，以及债务折扣和债务发行成本的摊销。

其他费用，净额

其他支出，净额主要包括有价证券的已实现损益和外汇损益。

运营结果

截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月的比较

下表汇总了我们截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月的经营业绩（以千计）：

 

 

 

三个月已结束
6月30日

 

 

 

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

改变

 

运营费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和开发

 

$

21,758

 

 

$

11,666

 

 

$

10,092

 

一般和行政

 

 

5,907

 

 

 

4,728

 

 

 

1,179

 

运营费用总额

 

 

27,665

 

 

 

16,394

 

 

 

11,271

 

运营损失

 

 

(27,665)

)

 

 

(16,394)

)

 

 

11,271

 

其他收入（支出）：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

 

2,030

 

 

 

1,610

 

 

 

420

 

利息支出

 

 

(1,395)

)

 

 

(771)

)

 

 

(624

)

其他费用，净额

 

 

(3)

)

 

 

(28)

)

 

 

25

 

其他收入（支出），净额

 

 

632

 

 

 

811

 

 

 

(179)

)

净亏损

 

$

(27,033)

)

 

$

(15,583)

)

 

$

11,450

 

 

研发费用

 

下表汇总了我们截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月的研发费用（以千计）：

 

 

 

三个月已结束
6月30日

 

 

 

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

改变

 

与 inz-701 相关的研发费用

 

$

15,241

 

 

$

6,709

 

 

$

8,532

 

未分配的费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

人事相关费用（包括股票薪酬）

 

 

5,700

 

 

 

4,346

 

 

 

1,354

 

设施和管理费用

 

 

817

 

 

 

611

 

 

 

206

 

总计

 

$

21,758

 

 

$

11,666

 

 

$

10,092

 

 

22

 

与截至2023年6月30日的三个月相比，截至2024年6月30日的三个月，研发费用增加了1,010万美元，这主要是由于INZ-701相关的研发费用增加了850万美元，人事相关成本增加了140万美元，包括股票薪酬支出。

与INZ-701相关的研发费用增加了850万美元，这主要是由于化学、制造和控制费用增加了360万美元，以支持我们正在进行的临床试验和为潜在的商业化做准备，以及临床开发和相关咨询成本增加了490万美元以支持我们正在进行的临床试验。

一般和管理费用

与截至2023年6月30日的三个月相比，截至2024年6月30日的三个月，一般和管理费用增加了120万美元，这主要是由于90万美元的咨询和人事相关成本，包括股票薪酬支出，以及支持运营的设施和管理费用增加了30万美元。

利息收入

截至2024年6月30日的三个月，利息收入与截至2023年6月30日的三个月相比增加了约40万美元，这要归因于更高的利率和我们在2024年赚取利息的现金余额增加。

利息支出

与截至2023年6月30日的三个月相比，截至2024年6月30日的三个月的利息支出增加了60万美元，这主要是由于我们的贷款协议下的借款。

其他费用，净额

与截至2023年6月30日的三个月相比，其他支出净额在截至2024年6月30日的三个月中保持相对平稳。

截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月的比较

下表汇总了我们截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月的经营业绩（以千计）：

 

 

 

六个月已结束
6月30日

 

 

 

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

改变

 

运营费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和开发

 

$

40,868

 

 

$

23,523

 

 

$

17,345

 

一般和行政

 

 

11,141

 

 

 

11,240

 

 

 

(99)

)

运营费用总额

 

 

52,009

 

 

 

34,763

 

 

 

17,246

 

运营损失

 

 

(52,009)

)

 

 

(34,763)

)

 

 

17,246

 

其他收入（支出）：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

 

4,404

 

 

 

2,937

 

 

 

1,467

 

利息支出

 

 

(2,720)

)

 

 

(1,099)

)

 

 

(1,621)

)

其他开支

 

 

(55)

)

 

 

(62)

)

 

 

(7)

)

其他收入，净额

 

 

1,629

 

 

 

1,776

 

 

 

(147)

)

净亏损

 

$

(50,380)

)

 

$

(32,987)

)

 

$

17,393

 

 

研发费用

 

下表汇总了我们截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月的研发费用（以千计）：

 

23

 

 

 

截至6月30日的六个月

 

 

 

 

 

 

2024

 

 

2023

 

 

改变

 

与 inz-701 相关的研发费用

 

$

28,369

 

 

$

13,828

 

 

$

14,541

 

未分配的费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

人事相关费用（包括股票薪酬）

 

 

10,911

 

 

 

8,482

 

 

 

2,429

 

设施和管理费用

 

 

1,588

 

 

 

1,213

 

 

 

375

 

总计

 

$

40,868

 

 

$

23,523

 

 

$

17,345

 

 

与截至2023年6月30日的六个月相比，截至2024年6月30日的六个月的研发费用增加了1,730万美元，这主要是由于INZ-701相关的研发费用增加了1,460万美元，人事相关成本增加了240万美元，包括股票薪酬支出。

与INZ-701相关的研发费用增加了1,460万美元，这主要是由于化学、制造和控制费用增加了630万美元，以支持我们正在进行的临床试验和为潜在的商业化做准备，以及临床开发和相关咨询成本增加了830万美元以支持我们正在进行的临床试验。

一般和管理费用

与截至2023年6月30日的六个月相比，截至2024年6月30日的六个月中，一般和管理费用保持相对平稳。

利息收入

与截至2023年6月30日的六个月相比，截至2024年6月30日的六个月的利息收入增加了约150万美元，这要归因于更高的利率和我们在2024年赚取利息的现金余额增加。

利息支出

与截至2023年6月30日的六个月相比，截至2024年6月30日的六个月的利息支出增加了160万美元，这主要是由于我们的贷款协议下的借款。

其他费用，净额

与截至2023年6月30日的六个月相比，其他支出净额在截至2024年6月30日的六个月中保持相对平稳。

 

流动性和资本资源

流动性来源

自成立以来，我们没有产生任何收入，并且因运营而蒙受了巨额的运营损失和负现金流。迄今为止，我们的运营资金主要来自可转换优先股的销售、普通股和预先注资认股权证的发行以及贷款协议下的借款。在我们能够从产品销售中获得可观收入之前，如果有的话，我们希望通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟以及营销、分销或许可安排相结合的方式为我们的现金需求提供资金。

24

 

2021年8月11日，我们在S-3表格（“2021年注册声明”）上提交了通用货架注册声明，该声明于2021年8月23日宣布生效。根据2021年注册声明，我们可能会根据一项或多次发行不时发行和出售高达2亿美元的各种证券，包括普通股、优先股、存托股、债务证券、认股权证、认股权证、认购权或单位，价格和条款将在出售时确定。在提交2021年注册声明时，我们与作为销售代理的Jefferies LLC签订了公开市场销售协议，根据该协议，我们可以在 “市场” 发行计划下发行和出售总发行价不超过5000万美元的普通股。截至2023年12月31日，我们已根据公开市场销售协议出售了3553,995股普通股，净收益总额为2,120万美元。在截至2024年6月30日的六个月中，没有根据公开市场销售协议出售任何普通股。从2024年7月1日至本10-Q表季度报告发布之日，我们根据公开市场销售协议出售了810,445股普通股，净收益总额为420万美元。

2022年4月，我们完成了一次承销发行，根据2021年注册声明，我们出售了16,276,987股普通股和预筹认股权证，购买了3,523,013股普通股。扣除承保折扣和佣金以及发行费用后，此次发行的净收益约为6,830万美元。

2022年7月，我们与K2 HealthVentures LLC（以及不时的任何其他贷款机构，“贷款人”）签订了贷款协议，后者提供高达7,000万美元的本金定期贷款，包括（受某些惯例条件约束）：（i）2,500万美元的第一批承诺，其中500万美元在收盘时融资，其余2,000万美元在2023年2月的选举中融资，(ii) 随后的两笔总额为2,000万美元的分期承付款将在某些期间由我们选择提取可用期限视管理机构自行决定是否实现了与 INZ-701 相关的某些基于时间、财务、临床和监管的里程碑而定，其中750万美元是在我们2023年6月的选举中获得资金的，剩余的1,250万美元是在我们2023年12月的选举中获得资金的，以及 (iii) 第四批2,500万美元的承诺可在2025年8月31日之前由我们选择提取，视使用情况而定款项限制和贷款人的同意由其自行决定。我们共有4,500万美元的未偿定期贷款本金。根据贷款协议，贷款人可以选择购买最多500万美元的普通股。有关贷款协议的更多信息，请参见本10-Q表季度报告其他地方的简明合并财务报表附注8。

2023年8月，我们完成了承销发行，根据2021年注册声明，我们出售了14,375,000股普通股。扣除承保折扣和佣金以及预计的发行费用后，此次发行的净收益约为6,440万美元。

2023年11月7日，我们在S-3表格（“2023年注册声明”）上提交了通用货架注册声明，该声明于2023年11月15日宣布生效。根据2023年注册声明，我们可能会根据一项或多次发行不时发行和出售高达3亿美元的各种证券，包括普通股、优先股、存托股、债务证券、认股权证、认股权证、认购权或单位，价格和条款将在出售时确定。

超过即时需求的现金主要用于流动性和资本保值。下表提供了有关我们截至2024年6月30日和2023年12月31日的总现金、现金等价物和短期投资的信息（以千计）：

 

 

 

6月30日
2024

 

 

十二月三十一日
2023

 

现金和现金等价物

 

$

15,233

 

 

$

34,588

 

短期投资

 

 

129,290

 

 

$

154,001

 

现金、现金等价物和短期投资总额

 

$

144,523

 

 

$

188,589

 

 

现金流

下表提供了有关我们截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月现金流的信息（以千计）：

 

 

 

六个月已结束
6月30日

 

 

 

2024

 

 

2023

 

用于经营活动的净现金

 

$

(48,191)

)

 

$

(33,320)

)

由（用于）投资活动提供的净现金

 

 

28,210

 

 

 

(2,561)

)

融资活动提供的净现金

 

 

617

 

 

 

43,738

 

现金、现金等价物和限制性现金的净增加（减少）

 

$

(19,364)

)

 

$

7,857

 

 

25

 

用于经营活动的净现金

与截至2023年6月30日的六个月相比，截至2024年6月30日的六个月中，用于经营活动的净现金增加了约1,490万美元，这主要是由于经非现金项目调整后的净亏损增加了1,880万美元，但运营资产和负债的变动约350万美元部分抵消了这一增长。

（用于）投资活动提供的净现金

与截至2023年6月30日的六个月相比，投资活动提供的净现金在截至2024年6月30日的六个月中增加了约3,080万美元，这主要是由于在截至2024年6月30日的六个月中，有价证券的购买量减少了810万美元，有价证券的到期日增加了2,260万美元。

融资活动提供的净现金

在截至2024年6月30日的六个月中，融资活动提供的净现金减少了4,310万美元，因为截至2023年6月30日的六个月中包括发行长期债务获得的2750万美元净收益和根据我们的市场融资机制出售普通股的1,610万美元。

资金需求

我们预计将投入大量财政资源用于我们正在进行和计划中的活动，特别是在我们执行全球发展战略，进行针对ENPP1 缺乏症、ABCC6 缺乏症和钙预防疗法的 INZ-701 持续临床试验，继续研究和开发并启动更多计划中的临床试验，并寻求上市批准 INZ-701 和我们开发的任何其他候选产品。我们预计，与正在进行和计划中的活动相关的支出将大幅增加。此外，如果我们获得 INZ-701 或我们开发的任何其他候选产品的上市批准，我们预计将产生与产品制造、销售、营销和分销相关的巨额商业化费用。因此，我们将需要为我们的持续运营获得大量额外资金。如果我们无法在需要时或以可接受的条件筹集资金或获得足够的资金，我们可能被要求推迟、限制、减少或终止我们的研发计划或任何未来的商业化工作，或者授予开发和销售我们本来希望自己开发和销售的候选产品的权利。此外，试图获得额外资金可能会转移我们管理层对日常活动的时间和注意力，并分散我们对研发工作的注意力。

债务融资和股权融资（如果有）可能涉及协议，其中包括限制或限制我们的运营和采取具体行动能力的契约，例如承担额外债务、进行收购、参与收购、合并或合作交易、出售或许可我们的资产、进行资本支出、赎回我们的股票、进行某些投资或申报分红。我们贷款协议下的契约以及将我们的资产作为抵押品的质押限制了我们采取具体行动的能力，包括获得额外融资。如果我们通过合作、战略联盟或与第三方的营销、分销或许可安排筹集额外资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条件授予许可。

根据我们目前的运营计划，我们认为，截至2024年6月30日，我们现有的现金、现金等价物和短期投资将使我们能够为2025年第四季度的现金流需求提供资金。但是，我们基于可能被证明是错误的假设得出这一估计，由于我们目前未知的许多因素，我们的运营计划可能会发生变化。此外，不断变化的环境可能导致我们的资本消耗速度比我们目前的预期快得多，而且由于我们无法控制的情况，我们可能需要花费超过目前的预期。结果，我们可能会比目前预期的更快地耗尽我们的资本资源。此外，由于 INZ-701 或我们追求的任何其他候选产品的成功开发极不确定，因此目前我们无法合理估计或知道完成任何候选产品的开发所必需工作的性质、时间和成本。

 

合同义务、承诺和意外开支

 

在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，我们的合同义务和承诺与截至2023年12月31日止年度的10-k表年度报告第二部分第7项 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 中所述的合同义务和承诺没有重大变化。

26

 

关键会计估计

我们的管理层对我们的财务状况和经营业绩的讨论和分析基于我们的简明合并财务报表，这些财务报表是根据美国公认的会计原则编制的。这些简明合并财务报表的编制要求我们做出估计和假设，这些估计和假设会影响简明合并财务报表之日报告的资产和负债金额、或有资产和负债的披露，以及报告期内发生的列报费用。我们的估计基于我们的历史经验以及我们认为在当时情况下合理的其他各种因素，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值做出判断的基础，而这些判断从其他来源看不出来。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值有所不同。在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，我们的关键会计估计与截至2023年12月31日止年度的10-k表年度报告第二部分第7项 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 中所述的估算没有重大变化。

 

新兴成长型公司地位

2012年《Jumpstart Our Business Startups法案》允许像我们这样的 “新兴成长型公司” 利用延长的过渡期来遵守适用于上市公司的新或修订后的会计准则，直到这些准则原本适用于私营公司。我们已选择使用延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则，并将一直这样做，直到我们（1）不可撤销地选择 “退出” 此类延长的过渡期或（2）不再有资格成为新兴成长型公司。

第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露。

我们面临与利率变动相关的市场风险。截至2024年6月30日，我们的现金等价物包括短期货币市场基金和美国政府机构债务证券。截至2024年6月30日，我们的短期投资包括美国国债和美国政府机构债务证券。我们面临的主要市场风险是利率敏感度，利率敏感度受美国总体利率水平变化的影响。由于我们投资组合中投资的短期性质以及投资的低风险状况，立即调整100个基点的利率不会对我们投资组合的公允市场价值或我们的财务状况或经营业绩产生实质性影响。

截至2024年6月30日，贷款协议下的未偿还本金总额为4,500万美元，按浮动利率计算的利息等于（i）7.85％，（ii）（A）《华尔街日报》上次报价的最优惠利率（如果华尔街日报停止报价则为可比替代利率）和（B）3.85％；前提是利率不能超过9.60％。在4,500万美元的未偿本金总额中，有500万美元在收盘时融资，根据贷款协议，我们在2023年2月又借入了2,000万美元，在2023年6月又借入了750万美元，在2023年12月又借入了1,250万美元。截至2024年6月30日，利率为9.60％。

我们目前没有面临与外币汇率变动相关的重大市场风险；但是，我们已经与位于欧洲的外国供应商签订了合同，并可能继续与其签订合同。将来，我们的业务可能会受到外币汇率波动的影响。

通货膨胀通常会增加我们的劳动力成本和临床试验成本，从而影响我们。我们认为，在截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月中，通货膨胀对我们的业务、财务状况或经营业绩没有实质性影响。

27

 

第 4 项。控制和程序。

评估披露控制和程序

我们的管理层在首席执行官和首席财务官（分别为我们的首席执行官和首席财务官）的参与下，评估了截至2024年6月30日的披露控制和程序的有效性。根据经修订的1934年《证券交易法》或《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条的定义，“披露控制和程序” 一词是指公司的控制措施和其他程序，旨在确保公司在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在SEC规定的时间内记录、处理、汇总和报告规则和形式。披露控制和程序包括但不限于控制措施和程序，旨在确保公司在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息得到积累并酌情传达给公司管理层，包括其主要执行官和首席财务官或履行类似职能的人员，以便及时就所需的披露做出决定。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么精良，都只能为实现其目标提供合理的保证，我们的管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须运用自己的判断力。根据对截至2024年6月30日的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至该日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上有效。

财务报告内部控制的变化

在本10-Q表季度报告所涉期间，我们对财务报告（定义见《交易法》第13a-15（f）条和15（d）-15（f）条）的内部控制没有发生任何变化，这些变化对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或者合理地可能产生重大影响。

28

 

第二部分 — 其他信息

第 1A 项。风险因素。

除了本10-Q表季度报告中列出的所有其他信息外，您还应仔细考虑截至2023年12月31日止年度的10—k表年度报告第一部分第1A项 “风险因素” 中讨论的因素，这些因素可能会对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大影响。我们在截至2023年12月31日止年度的10-k表年度报告中披露的风险因素受到了本10-Q表季度报告中描述的信息的保留。我们在截至2023年12月31日止年度的10—k表年度报告中描述的风险并不是我们公司面临的唯一风险。我们目前不知道或我们目前认为不重要的其他风险和不确定性也可能对我们的业务、财务状况或未来业绩产生重大不利影响。

第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用。

未注册股权证券的近期销售

在截至2024年6月30日的三个月中，我们没有发行任何未根据经修订的1933年《证券法》注册的证券。

 

 

第 5 项。其他信息。

(c) 董事及高级管理人员交易安排

我们的董事或高级职员都没有 采用 要么 终止 截至2024年6月30日的三个月内，第10b5-1条交易安排或非规则10b5-1交易安排（定义见S-K法规第408（c）项）。

29

 

第 6 项。展品。

 

展览

数字

描述

3.1

 

重述的注册人公司注册证书（参照注册人于2020年7月28日向美国证券交易委员会提交的8-K表最新报告（文件编号001-39397）附录3.1纳入）。

 

 

 

3.2

 

经修订和重述的注册人章程（参照注册人于2023年6月14日向美国证券交易委员会提交的8-K表最新报告（文件编号001-39397）附录3.1纳入）。

 

 

 

31.1*

根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条和第15d-14（a）条对首席执行官进行认证。

 

 

 

31.2*

根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14 (a) 条和第15d-14 (a) 条对首席财务官进行认证。

 

 

 

32.1+

根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350条对首席执行官进行认证。

 

 

 

32.2+

根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350条对首席财务官进行认证。

 

 

 

101.INS

内联 XBRL 实例文档

 

 

 

101.SCH

 

内联 XBRL 分类扩展架构文档

 

 

 

101.CAL

 

内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档

 

 

 

101.DEF

 

内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档

 

 

 

101.LAB

 

内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档

 

 

 

101.PRE

 

内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档

 

104

 

封面页交互式数据文件（格式为 Inline XBRL，附录 101 中包含适用的分类扩展信息）。

 

 

 

 

* 随函提交。

+ 随函提供。

30

 

签名

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。

 

INOZYME 制药有限公司

日期：2024 年 8 月 6 日

作者：

/s/ 道格拉斯 A. 特雷科

道格拉斯·A·特雷科

首席执行官

（首席执行官）

 

日期：2024 年 8 月 6 日

作者：

/s/ Sanjay S. Subramanian

Sanjay S. Subramanian

首席财务官

（信安财务）

官员兼首席会计官）

 

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