美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
表格
（第1号修正案）
（Mark One）
在截至的季度期间
或者
在从到的过渡期内
委员会文件号：
（其章程中规定的注册人的确切姓名）
|
||
（州或其他司法管辖区 公司或组织） |
|
（美国国税局雇主 证件号） |
|
|
|
|
||
（主要行政办公室地址） |
|
（邮政编码） |
注册人的电话号码，包括区号
（如果自上次报告以来发生了变化，则以前的姓名、以前的地址和以前的财政年度）
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个课程的标题 |
|
交易 符号 |
|
注册的每个交易所的名称 |
|
|
用复选标记表明注册人（1）在过去的12个月中（或注册人需要提交此类报告的较短期限）是否提交了1934年《证券交易法》第13或15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去的90天中是否受此类申报要求的约束。☒
用复选标记表明注册人在过去 12 个月内（或注册人必须提交此类文件的较短期限）是否以电子方式提交了根据 S-T 法规（本章第 232.405 条）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。☒
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
大型加速文件管理器 |
☐ |
加速过滤器 |
☐ |
|
|
|
|
☒ |
规模较小的申报公司 |
||
|
|
|
|
|
|
新兴成长型公司 |
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订的财务会计准则。☐
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第 120亿条.2 条）。☐ 是
截至 2024 年 5 月 10 日，有
解释性说明
本第1号修正案修订了Eledon Pharmicals, Inc.于2024年5月15日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的截至2024年3月30日的三个月的10-Q表季度报告（“原始报告”）。
2024年5月20日，KMJ Corbin & Company LLP（“KMJ”）的合伙人和专业人员离开了作为公司独立注册会计师事务所聘用的KMJ，加入了Crowe LLP（“Crowe”）。在此次过渡中，公司董事会审计委员会（“审计委员会”）于2024年7月10日解除了KMJ作为公司独立注册会计师事务所的资格。2024年7月10日，在KMJ被解雇后，公司通过其审计委员会并经其批准，任命Crowe为其独立注册会计师事务所。在编制公司截至2024年6月30日的三个月和六个月未经审计的简明合并财务报表的过程中，公司与Crowe协商，确定有必要更正公司根据截至2023年4月28日的证券购买协议于2023年5月发行的（i）某些普通股认股权证（“普通认股权证”）的公允价值的报告和记录本公司与某些机构和合格投资者（以下简称 “证券”）及其相互之间购买协议”），以及（ii）可能发行预先注资的认股权证以代替每股面值0.001美元的额外普通股（“后续收盘认股权证”），由公司在证券购买协议的第二次收盘和第三次收盘时发行，前提是满足或放弃其中规定的某些特定条件。该更正涉及一项决定，即普通认股权证和随后的收盘认股权证不符合会计准则编纂815-40 “衍生品和套期保值——实体自有权益合约” 中归类为股票工具的条件，而是必须按每个报告期的公允价值在公司的合并资产负债表上记为负债。
2024年8月13日，公司管理层和审计委员会得出结论，先前发布的（i）截至2023年12月31日财年的经审计的合并财务报表包含在公司于2024年3月28日向美国证券交易委员会提交的10-k表年度报告中，经2024年4月26日向美国证券交易委员会提交的10-K表第1号修正案（合称 “2023 10-K”），以及（ii）未经审计截至2024年3月31日的简明合并财务报表（a）原始报告中包含的截至2024年3月31日的三个月，（b）公司于2023年11月9日向美国证券交易委员会提交的10-Q表季度报告中包含的截至2023年9月30日的三个月和九个月，以及（c）公司于2023年8月10日向美国证券交易委员会提交的10-Q表季度报告（合称 “受影响的报告”）中包含的截至2023年6月30日的三个月和六个月均存在重大误报。
因此，公司管理层和审计委员会于2024年8月13日进一步决定，受影响的报告需要重报（“重报”），不应再依赖这些报告。关于本次对公司先前提交的合并财务报表的重述，该公司还确定，如第4项所披露，其财务报告的内部控制存在重大缺陷。本修正案第1号的控制和程序。此外，KMJ于2024年8月13日通知公司，不应再依赖其2024年3月28日独立注册会计师事务所关于公司截至2023年12月31日及截至2023年12月31日止年度的合并财务报表的报告。
公司尚未提交也无意提交截至2023年6月30日或2023年9月30日的季度的10-Q表季度报告的修正案（“受影响的2023年季度报告”）。因此，投资者应仅依赖公司向美国证券交易委员会提交的2023年10-k表格第2号修正案中包含的有关这些重述期限的财务信息和其他披露。先前提交或以其他方式报告的受影响报告所涵盖期间的财务信息将被2023年10-k表第2号修正案（截至2023年12月31日的财政年度）中的信息所取代，仅涉及2023年10-k表格第2号修正案中包含的合并财务报表附注13中 “重述中期财务信息” 标题下包含的信息受影响的 2023 年季度报告），以及由此第1号修正案（截至2024年3月31日的三个月，包含在原始报告中），视情况而定。这些错误没有对公司的现金和短期投资状况、现金流或运营造成任何影响。
2
本第1号修正案介绍了迄今为止经过修订和重述的原始报告，并在必要时进行了进一步修改，以反映重述。为反映重报，对以下项目进行了修改：
此外，根据经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）第120亿.15条，正在对原始报告第二部分的第6项进行修订和重述，仅将交易法第13a-14（a）条和美国法典第18编第63章第1350条所要求的首席执行官和首席财务官的认证列为附件（18 U.S.C. 50)。
除非本文另有明确说明，否则本第1号修正案不修改、修改或更新原始报告中规定的任何其他信息。此外，本第1号修正案没有更改任何先前报告的财务业绩，除非为反映重述而有必要，也没有反映原始报告提交之日之后发生的事件。不受本第1号修正案影响的信息保持不变，反映了提交原始报告时所做的披露。因此，本第1号修正案应与我们在提交原始报告后向美国证券交易委员会提交的文件一起阅读，包括对这些文件的任何修改。
3
关于前瞻性陈述的特别说明
本10-Q表季度报告包含1995年《私人证券诉讼改革法》所定义的 “前瞻性陈述”，这些陈述涉及重大风险和不确定性。本10-Q表季度报告中除历史或当前事实陈述以外的任何陈述均为前瞻性陈述。在某些情况下，你可以通过使用 “相信”、“预期”、“计划”、“期望”、“估计”、“打算”、“预测”、“项目”、“目标”、“可能”、“可能”、“将” 等词语和类似的表述来识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含此类识别词。前瞻性陈述包括但不限于有关以下内容的陈述：
由于各种因素，包括下文 “风险因素摘要” 中列出的因素，实际结果可能与此类前瞻性陈述所示的结果存在重大差异。第二部分第1A项中有更详细的描述了这些风险和不确定性，以及可能导致公司实际业绩与本文所包含的前瞻性陈述存在显著差异的其他风险和不确定性。本10-Q表季度报告中的风险因素。
本10-Q表季度报告中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至本报告发布之日，不代表未来任何日期。公司明确表示不打算更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。
本季度报告中使用的市场数据和某些其他统计信息基于独立行业出版物、政府出版物、市场研究公司的报告或其他独立来源。一些数据也是基于我们的诚信估计。基于估计、预测、预测、市场研究或类似方法的信息本质上会受到不确定性的影响，实际事件或情况可能与这些信息中反映的事件和情况存在重大差异。
4
风险因素摘要
以下总结了使对公司的投资具有投机性或风险性的主要因素，在本10-Q表季度报告的第二部分第1A项 “风险因素” 中对所有这些因素进行了更全面的描述。本摘要应与 “风险因素” 部分一起阅读，不应将其视为我们业务面临的重大风险的详尽摘要。任何这些风险的发生都可能损害我们的业务、财务状况、经营业绩和/或增长前景，或导致我们的实际业绩与我们在本报告中做出的前瞻性陈述中以及我们可能不时做出的前瞻性陈述中包含的业绩存在重大差异。在评估我们的业务时，您应考虑我们的公开文件中描述的所有风险因素。
5
6
ELEDON 制药有限公司
表格 10-Q
截至2024年3月31日的季度
目录
|
|
|
页面 |
|
|
|
|
第一部分 |
财务信息 |
|
|
|
|
|
|
第 1 项。 |
简明合并财务报表——未经审计 |
|
8 |
|
|
|
|
|
截至2024年3月31日和2023年12月31日的简明合并资产负债表（重报） |
|
8 |
|
|
|
|
|
截至2024年3月31日的三个月（重报）和2023年的简明合并运营报表和综合亏损报表 |
|
9 |
|
|
|
|
|
截至2024年3月31日的三个月（重报）和2023年股东权益（赤字）简明合并报表 |
|
10 |
|
|
|
|
|
截至2024年3月31日的三个月（重述）和2023年简明合并现金流量表 |
|
11 |
|
|
|
|
|
简明合并财务报表附注 |
|
12 |
|
|
|
|
第 2 项。 |
管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析 |
|
29 |
|
|
|
|
第 3 项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
|
39 |
|
|
|
|
第 4 项。 |
控制和程序 |
|
39 |
|
|
|
|
第二部分。 |
其他信息 |
|
|
|
|
|
|
第 1 项。 |
法律诉讼 |
|
41 |
|
|
|
|
第 1A 项。 |
风险因素 |
|
41 |
|
|
|
|
第 2 项。 |
未注册的股权证券销售和所得款项的使用 |
|
63 |
|
|
|
|
第 3 项。 |
优先证券违约 |
|
63 |
|
|
|
|
第 4 项。 |
矿山安全披露 |
|
63 |
|
|
|
|
第 5 项。 |
其他信息 |
|
63 |
|
|
|
|
第 6 项。 |
展品 |
|
64 |
|
|
|
|
|
签名 |
|
66 |
7
第一部分 — 财务信息
第 1 项。财务报表
ELEDON 制药有限公司
简明的合并资产负债表
（以千计，共享数据除外）
（未经审计）
|
|
三月三十一日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
|
|
（如重述） |
|
|||||
资产 |
|
|
|
|
|
|
||
流动资产： |
|
|
|
|
|
|
||
现金和现金等价物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
短期投资 |
|
|
|
|
|
|
||
预付费用和其他流动资产 |
|
|
|
|
|
|
||
流动资产总额 |
|
|
|
|
|
|
||
经营租赁资产，净额 |
|
|
|
|
|
|
||
正在进行的研究和开发 |
|
|
|
|
|
|
||
其他资产 |
|
|
|
|
|
|
||
总资产 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
负债和股东权益（赤字） |
|
|
|
|
|
|
||
流动负债： |
|
|
|
|
|
|
||
应付账款 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
当期经营租赁负债 |
|
|
|
|
|
|
||
应计费用和其他负债 |
|
|
|
|
|
|
||
流动负债总额 |
|
|
|
|
|
|
||
递延所得税负债 |
|
|
|
|
|
|
||
认股证负债 |
|
|
|
|
|
|
||
负债总额 |
|
|
|
|
|
|
||
|
|
|
|
|
|
|
||
承诺和意外开支（注8） |
|
|
|
|
|
|
||
|
|
|
|
|
|
|
||
股东权益（赤字）： |
|
|
|
|
|
|
||
优先股，$ |
|
|
|
|
|
|
||
X1系列无表决权可转换优先股，美元 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
X系列无表决权可转换优先股，美元 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
普通股，$ |
|
|
|
|
|
|
||
额外的实收资本 |
|
|
|
|
|
|
||
累计赤字 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
股东权益总额（赤字） |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
负债和股东权益总额（赤字） |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
见随附的未经审计的简明合并财务报表附注。
8
ELEDON 制药有限公司
简明的合并运营报表和综合亏损
（以千计，股票和每股数据除外）
（未经审计）
|
|
在这三个月里 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
|
|
（如重述） |
|
|
|
|
||
运营费用 |
|
|
|
|
|
|
||
研究和开发 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
一般和行政 |
|
|
|
|
|
|
||
运营费用总额 |
|
|
|
|
|
|
||
运营损失 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
其他收入，净额 |
|
|
|
|
|
|
||
认股权证负债的公允价值和发行的超过收益的金融工具的公允价值的变化 |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
净亏损和综合亏损 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
基本和摊薄后的每股净亏损 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
已发行普通股、基本股和摊薄后加权平均值 |
|
|
|
|
|
|
||
见未经审计的简明合并财务报表附注。
9
ELEDON 制药有限公司
股东权益（赤字）的简明合并报表
（以千计，共享数据除外）
（未经审计）
|
|
X1 系列无表决权可转换优先股 |
|
|
X 系列无表决权可转换优先股 |
|
|
普通股 |
|
|
额外 |
|
|
累积 |
|
|
股东总数 |
|
||||||||||||||||||
|
|
股票 |
|
|
金额 |
|
|
股票 |
|
|
金额 |
|
|
股票 |
|
|
金额 |
|
|
资本 |
|
|
赤字 |
|
|
权益（赤字） |
|
|||||||||
截至 2023 年 12 月 31 日的余额（重报） |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
$ |
- |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||||
发行与行使预先注资的认股权证相关的普通股 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
基于股票的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
净亏损和综合亏损（如重述） |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
截至 2024 年 3 月 31 日的余额（重报） |
|
|
|
|
$ |
— |
|
|
|
|
|
$ |
— |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
截至2022年12月31日的余额 |
|
|
|
|
$ |
— |
|
|
|
|
|
$ |
— |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||||
基于股票的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
净亏损和综合亏损 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
截至 2023 年 3 月 31 日的余额 |
|
|
|
|
$ |
— |
|
|
|
|
|
$ |
— |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||||
见随附的未经审计的简明合并财务报表附注。
10
ELEDON 制药有限公司
简明的合并现金流量表
（以千计）
（未经审计）
|
|
在这三个月里 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
|
|
（如重述） |
|
|
|
|
||
用于经营活动的现金流： |
|
|
|
|
|
|
||
净亏损 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整： |
|
|
|
|
|
|
||
经营租赁资产的摊销 |
|
|
|
|
|
|
||
投资折扣的增加 |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
基于股票的薪酬 |
|
|
|
|
|
|
||
认股权证负债的公允价值和发行的超过收益的金融工具的公允价值的变化 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
运营资产和负债的变化： |
|
|
|
|
|
|
||
预付费用和其他资产 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
应付账款、应计费用和其他负债 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
经营租赁负债 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
用于经营活动的净现金 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
来自投资活动的现金流： |
|
|
|
|
|
|
||
购买可供出售的短期投资 |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
可供出售短期投资的到期收益 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
投资活动提供的净现金 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
来自融资活动的现金流： |
|
|
|
|
|
|
||
发行普通股和预先筹资认股权证的收益，净额 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
融资活动提供的净现金 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
现金和现金等价物的净变动 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
期初的现金和现金等价物 |
|
|
|
|
|
|
||
期末的现金和现金等价物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
见未经审计的简明合并财务报表附注。
11
ELEDON 制药有限公司
简明合并财务报表附注
（未经审计）
注意 1.业务描述（如重述）
Eledon Pharmaceuticals, Inc. 是一家临床阶段的生物技术公司，利用其免疫学专业知识靶向CD40配体（“CD40L” 或 “CD154”）途径，开发保护移植器官和预防排斥反应以及治疗肌萎缩性侧索硬化（“ALS”）的疗法。该公司正在开发的主要化合物是tegoprubart，这是一种抗CD40L的IgG1抗体，对CD40配体具有很高的亲和力，我们认为CD40配体是一种经过充分验证的生物靶标，具有广泛的治疗潜力。除非另有说明，否则提及的 “Eledon”、“我们的”、“我们” 或 “公司” 等术语是指Eledon Pharmicals, Inc.及其全资子公司。
开启
重报先前发布的财务报表
在编制截至2024年6月30日的三个月和六个月的公司简明合并财务报表的过程中，公司确定普通认股权证和随后的收盘认股权证（见附注9）不符合ASC 815-40 “衍生品和套期保值——实体自有股权合约”（“ASC 815-40”）中归类为股票工具的条件，而必须记为负债在公司的资产负债表上按其公允价值进行重新计量，并在随后的每个报告期内按公允价值重新计量。因此，公司确定有必要更正公司对普通认股权证和后续收盘认股权证公允价值的报告和记录。此处以重报方式列报了某些前期财务报表和财务信息。有关更多信息，请参见附注13。
注意事项 2.持续经营和管理层的计划（如重述）
随附的简明合并财务报表是在假设公司将继续作为持续经营企业运营的情况下编制的，该假设是在正常业务过程中变现资产和结算负债。简明合并财务报表不包括任何调整，以反映未来可能对资产可收回性和分类或负债金额产生的影响，这些调整可能源于与公司持续经营能力相关的不确定性。
该公司的净亏损为 $
2023年4月28日，公司与某些机构和合格投资者签订了证券购买协议（“2023年证券购买协议”），根据该协议，公司同意以私募股权（“2023年私募配售”）向投资者发行和出售普通股和认股权证，分三次潜在收盘。2023 年 5 月 5 日，首次收盘，公司收到了 $
12
如财务报表附注12所述，公司于2024年5月6日与某些机构和合格投资者签订了证券购买协议（“2024年证券购买协议”），根据该协议，公司同意以私募配售（“2024年私募配售”）向投资者发行和出售总额为
截至2024年3月31日，该公司的现金和现金等价物以及短期投资约为美元
鉴于公司预计在可预见的将来将蒙受重大损失，公司将被要求筹集额外资金为其运营融资，尽管此类资源的可用性和公司获得的渠道尚不能保证。因此，管理层认为，公司继续作为持续经营企业的能力存在重大疑问。
13
注意事项 3.重要会计政策摘要（重述）
演示基础
随附的未经审计的简明合并财务报表是根据美国证券交易委员会（“SEC”）对中期财务信息规定的GAAP和第S-X条要求的第8条编制的，反映了管理层认为所有调整和披露属于正常和经常性质，被认为是公允列报此处所含财务信息所必需的。根据这些细则和条例，未经审计的简明合并财务报表不包括根据公认会计原则完整列报经营业绩和综合亏损、财务状况和现金流所需的所有信息和附注。
随附的未经审计的简明合并财务报表和附注应与公司于2024年3月28日向美国证券交易委员会提交的经审计的10-k表年度报告（合称 “经修订的10K表格”）中包含的截至2023年12月31日止年度的Eledon经审计的财务报表和附注一起阅读。截至2024年3月31日的三个月的经营业绩和综合亏损不一定代表整个财年或任何其他未来时期的预期业绩。
整合原则
特拉华州的一家公司 Eledon 拥有
公司外国子公司的本位币是美元；但是，某些支出、资产和负债以当地货币进行交易。在报告期内或报告期结束时，这些交易按汇率从当地货币折算成美元。公司外国子公司的活动对简明合并财务报表并不重要。
各实体之间的所有重要公司间账目和交易均已从简明的合并财务报表中删除。
估算值的使用
按照公认会计原则编制公司合并财务报表要求管理层做出明智的估计和假设，这些估计和假设会影响公司合并财务报表和附注中报告的资产、负债和支出金额以及或有资产和负债的披露。公司合并财务报表中最重要的估计涉及股票薪酬支出、认股权证负债、使用权资产和负债的公允价值、应计负债、长期资产减值以及其他影响合并财务报表和相关披露的事项。管理层的估计基于历史经验以及管理层认为在当前情况下合理的其他各种市场特定和相关假设。在不同的假设或条件下，实际业绩可能与这些估计存在重大差异，差异可能对合并财务报表具有重大意义。
信用风险的集中度
可能使公司面临信用风险高度集中的金融工具包括现金、现金等价物和短期投资。该公司在联邦保险机构的存款超过联邦保险限额，并投资于短期投资，其主要目标是寻求保留本金、满足流动性要求和保护投资资金。我们认为，由于存放这些存款的存款机构的财务状况以及我们的现金等价物和短期投资的性质（包括信用评级），公司没有面临重大信用风险，但我们尚未消除所有信用风险。
14
现金和现金等价物
公司考虑所有高流动性的投资，其原始到期日为
风险和不确定性
截至2024年3月31日和2023年12月31日，公司的所有长期资产均位于美国。
该公司的产品需要获得美国食品药品监督管理局（“FDA”）和外国监管机构的批准才能开始商业销售。无法保证其产品会获得任何所需的批准。拒绝或推迟此类批准可能会影响公司未来的业务。此外，在获得 FDA 批准后，仍然存在产品批准过程中未出现的不良事件的持续风险。
公司面临制药行业公司常见的风险，包括但不限于新技术创新、临床开发风险、建立适当的商业伙伴关系、保护专有技术、遵守政府和环境法规、产品市场接受度的不确定性、产品责任、股价的波动以及获得额外融资的需求。
公司的设施和设备，包括公司供应商和供应商的设施和设备，可能会受到自然或人为灾害的影响。该公司的行政办公室位于加利福尼亚州尔湾，公司通过遍布世界各地的第三方管理其所有研发活动。该公司已采取预防措施来保护其设施、设备和系统，包括保险、健康和安全协议以及计算机数据的异地存储。但是，公司的设施和系统及其第三方供应商和供应商的设施和系统可能容易受到地震、火灾、风暴、公共卫生或类似紧急情况、断电、电信故障、物理和软件入侵、软件病毒和类似事件的影响，这些事件可能导致其运营严重延迟，损坏或摧毁其设备或库存，并导致公司承担额外费用和延迟研发活动。此外，公司维持的保险范围在任何情况下都可能不足以弥补损失，并且可能无法继续以可接受的条件使用，或者根本无法使用。
过程中的研究和开发
在业务合并中收购的未完成的在制研发（“IPR&D”）项目的公允价值在相关研发（“研发”）工作完成或放弃之前，将资本化并记作无限期的无形资产。项目成功完成后，资本化金额将在其预计使用寿命内摊销。如果项目被放弃，所有剩余的资本化金额将立即注销。重大风险和不确定性通常与知识产权和开发项目有关，因为在销售由此产生的产品之前，我们需要获得监管部门的批准。此类批准需要完成临床试验，证明候选产品安全有效。因此，收购的IPR&D项目的最终实现价值可能与收购之日的公允价值有所不同，未来时期可能会产生IPR&D减值费用。
每当事件或情况变化表明账面金额可能无法收回时，资本化的知识产权与开发项目都会进行减值测试。我们会考虑各种潜在减值因素，包括当前的法律和监管环境以及竞争格局。不利的临床试验结果、获得上市批准的严重延迟、无法将产品推向市场以及竞争对手产品的推出或改进都可能导致相关无形资产的部分或全部减值。
研究和开发费用
研发费用包括人员和设施相关费用、外部合同服务，包括临床试验成本、制造和工艺开发成本、研究成本和其他咨询服务以及基于股票的非现金薪酬。研发费用在发生时记作支出。根据与第三方签订的合同应付的金额可以是固定费用或服务费，可能包括预付款、每月付款和
15
在里程碑完成或收到可交付成果时付款。协议项下不可退还的预付款将在相关商品的交付或服务的执行时资本化并记作支出。
公司与第三方签订合同，在潜在产品的持续开发中开展各种临床试验活动。这些协议的财务条款有待谈判，因合同而异，可能导致向供应商的付款不均衡。根据合同支付的款项取决于某些事件的完成情况、患者成功入组、部分临床试验或类似条件的完成等因素。公司的临床试验应计额基于对根据与临床试验中心和临床研究组织签订的合同所获得的服务和所花费的努力的估计。公司可以在收到书面通知后终止这些合同，公司通常仅对各组织在终止之日所花费的实际努力负责，尽管在某些情况下，公司可能还要承担解雇费和罚款。公司根据公司当时所知的事实和情况估算截至每个资产负债表日的研发费用和相关应计费用。在截至2024年3月31日的三个月中，公司对临床试验活动的上期应计估计值没有进行任何重大调整。
最近通过的会计公告
2023 年 12 月，财务会计准则委员会（“FASB”）发布了《会计准则更新》（“A
2023 年 11 月，FASB 发布了
FasB（包括其新兴问题工作组）、美国注册会计师协会和美国证券交易委员会最近发布的其他会计声明没有或管理层认为没有对公司当前或未来的财务状况、经营业绩或现金流产生重大影响。
认股证负债
根据ASC 815-40，公司将已发行的认股权证记作负债或股权。根据ASC 815-40，无论触发事件发生的可能性如何，可能需要现金结算的合约均为负债。负债分类认股权证在发行之日和每个报告期结束时按公允价值计量。认股权证公允价值在发行之日后发生的任何变化均作为收益或亏损记录在简明的合并经营报表和综合亏损报表中。如果认股权证不需要根据ASC 815-40进行负债分类，则为了得出认股权证应归类为股票的结论，公司将评估认股权证是否与普通股挂钩，以及认股权证是否根据ASC 815-40或其他适用的GAAP标准被归类为股权。股票分类认股权证在发行日按公允价值入账，发行日之后确认的公允价值没有变化。
16
注意事项 4.短期投资
公司投资政策的目标是保留本金，满足公司的流动性要求并保护投资资金。短期投资包括美国政府证券和美国政府机构证券。公司已将这些投资归类为可供出售证券，因为可能需要在到期前出售此类投资才能实施管理战略，因此，在随附的未经审计的简明合并资产负债表中，将所有到期日超过三个月的投资归类为流动资产。购买时产生的任何溢价或折扣将在工具的整个生命周期内使用直线法摊销和/或累积为利息收入，作为收益率的调整。可供出售证券的摊销成本根据保费的摊销和到期折扣的增加进行了调整。投资按其估计的公允价值报告。未实现收益和亏损作为股东权益的一部分，计入累计的其他综合亏损，直至变现。
以下是截至2024年3月31日和2023年12月31日被归类为可供出售证券的短期投资摘要（以千计）：
|
|
2024 年 3 月 31 日 |
|
|
2023 年 12 月 31 日 |
|
||||||||||
|
|
摊销成本 |
|
|
公允价值 |
|
|
摊销成本 |
|
|
公允价值 |
|
||||
美国政府证券 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
美国政府机构证券 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
短期投资总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
公司所有可供出售证券的规定到期日均不到一年。
注意事项 5.公允价值计量（如重述）
金融资产和负债按公允价值入账。
公司使用三级层次结构对公允价值衡量标准进行分类，该层次结构对用于衡量公允价值的输入进行优先排序。这种层次结构要求实体最大限度地使用可观察的输入，并最大限度地减少不可观察输入的使用。用于衡量公允价值的三个投入水平如下：
17
金融资产
下表汇总了截至2024年3月31日和2023年12月31日公司定期按公允价值计量的金融资产工具（以千计）。金融机构持有的现金存款包含在简明合并资产负债表的现金和现金等价物中，但不包括在公允价值层次结构表中。
|
|
2024 年 3 月 31 日 |
|
|||||||||||||
|
|
第 1 级 |
|
|
第 2 级 |
|
|
第 3 级 |
|
|
总计 |
|
||||
资产： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
现金等价物： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
货币市场基金 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
现金等价物总额 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
短期投资： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
美国政府证券 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
美国政府机构证券 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
短期投资总额 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
金融资产总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|||
|
|
2023 年 12 月 31 日 |
|
|||||||||||||
|
|
第 1 级 |
|
|
第 2 级 |
|
|
第 3 级 |
|
|
总计 |
|
||||
资产： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
现金等价物： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
货币市场基金 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
现金等价物总额 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
短期投资： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
美国政府证券 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
美国政府机构证券 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
短期投资总额 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
金融资产总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|||
认股证负债
下表汇总了截至2024年3月31日和2023年12月31日按公允价值定期计量的公司认股权证负债（见附注9）（以千计），并基于市场上无法观察到的重要投入，这代表了公允价值层次结构中的三级衡量标准。
|
|
2024 年 3 月 31 日 |
|
|||||||||||||
|
|
第 1 级 |
|
|
第 2 级 |
|
|
第 3 级 |
|
|
总计 |
|
||||
认股证负债 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||
|
|
2023 年 12 月 31 日 |
|
|||||||||||||
|
|
第 1 级 |
|
|
第 2 级 |
|
|
第 3 级 |
|
|
总计 |
|
||||
认股证负债 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||
下表提供了按三级投入归类的认股权证负债的总公允价值的向前滚动：
|
|
认股权证 |
|
|
截至 2023 年 12 月 31 日的余额 |
|
$ |
|
|
认股权证负债公允价值的变化 |
|
|
|
|
截至 2024 年 3 月 31 日的余额 |
|
$ |
|
|
18
认股权证负债公允价值的变动 $
注意事项 6.预付费用和其他流动资产
截至2024年3月31日和2023年12月31日，预付费用和其他流动资产包括以下内容（以千计）：
|
|
三月三十一日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
预付保险 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
预付费临床 |
|
|
|
|
|
|
||
预付费其他 |
|
|
|
|
|
|
||
其他流动资产 |
|
|
|
|
|
|
||
预付费用和其他流动资产总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
注意事项 7.应计费用和其他负债
截至2024年3月31日和2023年12月31日，应计费用和其他负债包括以下内容（以千计）：
|
|
三月三十一日 |
|
|
十二月三十一日 |
|
||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
应计薪酬和相关费用 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
应计临床 |
|
|
|
|
|
|
||
应计专业服务 |
|
|
|
|
|
|
||
应计其他 |
|
|
|
|
|
|
||
应计费用和其他负债总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
注意事项 8。承付款和或有开支
经营租赁
该公司根据各种运营租约租赁办公空间。随附的简明合并运营报表和综合亏损报表中所有运营租赁的总租金支出为美元
该公司的经营租约为
2021 年 11 月 4 日，公司签订了经营租约
公司从一开始就确定合同是否包含租约。我们的办公室租约的剩余期限约为
经营租赁资产和负债在租约开始之日确认。经营租赁负债代表尚未支付的租赁付款的现值。经营租赁资产代表我们使用标的资产的权利，其基础是经预付款或应计租赁付款、初始直接成本、租赁激励和运营租赁资产减值调整后的运营租赁负债。为了确定尚未支付的租赁付款的现值，我们估算了与租赁到期日相对应的递增担保借款利率。就像我们一样
我们的租约包含租期内的租金上涨。我们在租赁期内以直线方式确认这些租赁的费用。此外，用于为租赁权益改善提供资金的租户激励措施将在获得时予以认可，并减少我们与租赁相关的使用权资产。这些费用通过使用权资产摊销，以减少租赁期内的支出。我们的租赁协议不包含任何实质性剩余价值担保或重大限制性契约。
19
虽然我们目前没有任何包含租赁和非租赁部分的租赁协议，但我们选择将租赁和非租赁部分列为单独的组成部分。
我们为所有适用类别的标的资产选择了短期租赁确认豁免。短期披露仅包括期限超过一个月零12个月或更短的租赁，费用在租赁期内按直线方式确认。初始期限为12个月或更短的租约，如果不包括购买我们合理确定会行使的标的资产的期权，则不记录在简明的合并资产负债表中。
租赁费用的组成部分如下（以千计）：
|
|
在这三个月里 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
经营租赁成本 (a) |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
(a) 包括无关紧要的可变经营租赁费用 |
|
|||||||
与租赁相关的其他信息如下（以千计，租赁期限和折扣率除外）：
|
|
在这三个月里 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
补充现金流信息 |
|
|
|
|
|
|
||
为计量租赁负债所含金额支付的现金： |
|
|
|
|
|
|
||
来自经营租赁的运营现金流 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
剩余租赁期限 |
|
|
|
|
|
|
||
经营租赁 |
|
|
|
|
||||
折扣率 |
|
|
|
|
|
|
||
经营租赁 |
|
|
% |
|
|
% |
||
所有不可取消的运营租赁的剩余条款均小于
|
|
三月三十一日 |
|
|
|
|
2024 |
|
|
2024 年（剩余时间） |
|
$ |
|
|
最低租赁付款总额 |
|
|
|
|
减去估算的利息 |
|
|
( |
) |
租赁负债的现值 |
|
|
|
|
减少运营租赁负债的流动部分 |
|
|
( |
) |
非流动经营租赁负债 |
|
$ |
|
|
补助金和许可
ALS 疗法发展基金会有限公司许可协议
2015年5月，Anelixis签署了许可协议（“协议”），这是与ALS TDI的某些专利和 “专有技术” 与ALS Therapy Development Foundation, Inc.（“ALS TDI”）签订的独家专利权协议。本协议将持续到被许可方在发出九十天书面通知后终止协议为止。该协议要求向ALS TDI支付许可费，但须视特定里程碑的实现和其他条件而定。
该协议的第一个和第二个里程碑分别是首次非人类灵长类动物毒性研究的第一批受试者的剂量和I期临床试验中第一位患者的剂量。这两个里程碑都是截至2018年12月31日和2017年12月31日实现的。实现这些里程碑的应付费用为 $
该协议于2020年2月进行了修订和重述，并于2020年9月执行了对重述许可协议的第一份修正案。经2020年9月修订，首次获得许可的剩余里程碑付款
20
产品总计 $
除了里程碑付款外，公司还必须向ALS TDI支付修改后的年度许可证维护费 $
此外，公司必须根据任何具有专利权生产的产品的年净销售额达到一定水平来支付ALS TDI费用。低个位数的特许权使用费将根据总净销售额支付。在第一个日历年达到 $
Lonza Sales AG Inc. 许可协议
2018年9月，Anelixis签署了一项许可协议（“隆扎协议”），这是与隆扎销售股份公司（“Lonza”）签订的制造专有技术权利协议，涉及使用与tegoprubart制造相关的某些工艺和专有技术。根据定义并受其中条件的约束，Lonza协议将持续到最后一次有效索赔（定义见其中）或自tegoprubart首次商业销售之日起十年。低个位数的特许权使用费将根据Lonza或任何其他第三方或被许可方生产的tegoprubart的总净销售额支付。
eGenesis, Inc. 合作协议
2022年9月，Eledon与eGenesis, Inc.签订了一项非排他性的合作研究协议（“eGenesis协议”），根据该协议，eGenesis将获得tegoprubart的使用权，用于Egenesis正在进行的治疗器官衰竭的人体相容器官和细胞的临床前研究和开发异种移植研究。eGenesis将根据数量向Eledon支付tegoprubart的供应费用 eGenesis临床前异种移植研究所需的每只动物的研究天数。除非任何一方提前终止，否则eGenesis协议将持续到2025年9月。
法律事务
公司及其子公司不是任何个人或总体上预计会对公司的经营业绩、财务状况或现金流产生重大影响的索赔或诉讼的当事方或诉讼的主体。
赔偿
在正常业务过程中，公司签订的合同和协议包含各种陈述和保证，并规定一般赔偿。该公司在这些协议下的风险尚不清楚，因为这涉及未来可能对公司提出但尚未提出的索赔。迄今为止，公司尚未支付任何索赔，也没有被要求为与其赔偿义务相关的任何诉讼进行辩护。但是，由于这些赔偿义务，公司将来可能会记录费用。
突发事件
公司可能不时有某些在正常业务活动过程中产生的或有负债。当未来有可能支出且此类支出可以合理估计时，公司应计此类事项的负债。曾经有
注释 9.股东权益（赤字）（重述）
优先股
该公司有
21
X1或X系列无表决权的可转换优先股（“优先股”）的每股均可转换为
2021 年股权分配协议
2021年3月31日，公司在S-3表格上提交了注册声明，其中包含招股说明书和招股说明书补充文件，根据该补充文件，公司可以发行和出售不超过$的股票
2023 年证券购买协议
2023年4月28日，公司与某些投资者签订了2023年证券购买协议，根据该协议，公司同意在初始收盘时向投资者发行和出售2023年私募股权 (i)，(a) 总额为
22
2023 年 5 月 5 日，首次收盘，公司收到了 $
关于2023年私募配售，公司于2023年5月18日向美国证券交易委员会提交了S-3表格（“注册声明”）的注册声明，要求注册转售股票和行使认股权证时可发行的普通股。注册声明于 2023 年 6 月 2 日生效。
2024年8月，公司得出结论，普通认股权证以及可能在第二和第三次收盘时发行的预先融资认股权证以代替额外普通股（“后续收盘认股权证”）不符合ASC 815-40归类为股票工具的条件，而是必须按公允价值在公司合并资产负债表上记作负债，并在后续每个报告期内按公允价值重新计量。
普通认股权证和后续收盘认股权证的估值在每个资产负债表日均调整为公允价值（第三级），直到普通认股权证和后续收盘认股权证结算或到期。
下表列出了Black-Scholes期权定价模型中用于确定2024年3月31日和2023年12月31日普通认股权证和后续收盘认股权证公允价值的假设，如下所示：
|
|
2024 年 3 月 31 日 |
|
|
2023 年 12 月 31 日 |
|
||
无风险利率 |
|
|
|
|
||||
预期的波动率 |
|
|
|
|
||||
预期期限（年） |
|
|
|
|
||||
股票价格 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
2023 年无表决权可转换优先股转换协议
2023 年 5 月 16 日，Cormorant Global Healthcare Master Fund LP 发布了转换 (i) 的通知
行使预先注资的认股权证
2023年7月10日，停战资本总基金有限公司（“行使股东”）行使了预先注资认股权证进行收购
2023 年 11 月 2 日，行使股东行使了预先注资的认股权证进行购买
2024 年 1 月 30 日，行使股东行使了预先注资的认股权证进行购买
23
普通股认股权证
截至 2024 年 3 月 31 日，有
下表显示了购买普通股活动的认股权证：
|
|
认股权证活动向前推进 |
|
|||||||||||||
|
|
普通股认股权证 |
|
|
预先融资认股权证 |
|
|
所有其他认股权证 |
|
|
总计 |
|
||||
截至 2023 年 12 月 31 日的余额 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
已发行 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
已锻炼 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
( |
) |
||
已取消/已过期 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
截至 2024 年 3 月 31 日的余额 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
优先股认股权证
截至 2024 年 3 月 31 日，有
|
|
X1系列无表决权可转换优先权证活动的展期 |
|
|
|
|
总计 |
|
|
截至 2023 年 12 月 31 日的余额 |
|
|
|
|
已发行 |
|
|
|
|
已锻炼 |
|
|
|
|
已取消/已过期 |
|
|
|
|
截至 2024 年 3 月 31 日的余额 |
|
|
|
|
注意事项 10.基于股票的薪酬
公司根据授予日的估计公允价值确认所有股票奖励的薪酬支出。
股票期权的公允价值是使用Black-Scholes期权定价模型确定的，使用的假设是主观的，需要管理层进行大量判断和估计。无风险利率假设基于同等期限的政府零息债券的观测收益率。预期波动率假设基于一组股价公开的可比行业公司的历史波动率。同行小组是根据制药行业的公司开发的。股票期权的预期期限代表股票期权预计到期的加权平均周期。由于公司没有历史行使行为，因此公司使用向员工授予股票期权的简化方法来确定预期寿命假设，该方法是期权普通归属期和合同期限的平均值。
限制性股票单位（“RSU”）是根据授予之日我们普通股的报价来衡量和确认的。
2023年6月21日，公司举行了年度股东大会（“年会”）。在年会上，公司股东批准了对公司2020年长期激励计划（“2020年计划”）的修正案。经修订的2020年计划（i）反映了公司股票总数上限的增加
24
根据2020年激励计划授予的所有奖励可以额外交付的普通股
2023 年 5 月 1 日，公司向其员工发放了股票期权奖励，其中包含基于时间和绩效的归属要求，总计
2023年12月，公司向指定执行官和其他员工修订了基于绩效的归属要求，即在第二次收盘和第三次收盘时，每笔收盘分期的全部或按比例归属每笔收盘资金占投资者第二次收盘和第三次收盘认购金额所代表的总融资机会的百分比。
在2020年计划获得初步批准后，2014年的计划已停止接受新的补助金，因此
股票薪酬支出总额已在我们的简明合并运营报表和综合亏损中确认，如下所示（以千计）：
|
|
在这三个月里 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
研究和开发 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
一般和行政 |
|
|
|
|
|
|
||
股票薪酬总额 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
注意事项 11.每股净亏损（如重述）
普通股每股基本净亏损的计算方法是将归属于普通股股东的净亏损除以该期间已发行普通股的加权平均数，不考虑潜在的稀释性证券。摊薄后的每股净亏损的计算方法是将归属于普通股股东的净亏损除以使用国库股和如果转换方法确定的期间内已发行普通股和可能具有稀释作用的证券的加权平均数。就摊薄后的每股净亏损计算而言，激励性股票期权、限制性股票单位和认股权证被视为潜在的稀释性证券，不包括在摊薄后的每股净亏损的计算中，因为它们的影响具有反稀释作用。因此，
|
|
在这三个月里 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
（以千计，股票和每股数据除外） |
|
（如重述） |
|
|
|
|
||
净亏损用于计算每股基本亏损和摊薄亏损 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
基本和摊薄后的每股净亏损 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
普通股的加权平均数，基本股和摊薄后的普通股数量 |
|
|
|
|
|
|
||
25
摊薄后每股收益的计算不包括激励性股票期权、限制性股票单位和反稀释权证。下表汇总了截至2024年3月31日和2023年3月31日因纳入反稀释而被排除在外的普通股等价物。
|
|
在这三个月里 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
|
|
|
|
|||||
未偿还的股票期权和其他股票奖励 |
|
|
|
|
|
|
||
未偿还的普通和优先认股权证 |
|
|
|
|
|
|
||
总计 |
|
|
|
|
|
|
||
注释 12.后续活动
2024 年证券购买协议
2024年5月6日，公司与某些机构和合格投资者签订了证券购买协议（“2024年证券购买协议”），根据该协议，公司同意以私募方式（“2024年私募配售”）向投资者发行和出售总额为
2024 年的私募为公司带来了总收益 $
2024年股票、2024年预筹认股权证以及行使2024年预筹认股权证时可发行的普通股尚未根据经修订的1933年《证券法》进行注册，是根据经修订的1933年《证券法》第4（a）（2）条规定的注册豁免以及根据该法颁布的第506（b）条的规定发行的。关于2024年私募配售，公司与2024年私募股权证的投资者签订了日期为2024年5月6日的注册权协议（“注册权协议”），根据该协议，除其他外，公司将（i）在S-3表格上准备并向美国证券交易委员会提交一份注册声明，登记转售2024年股票以及在20年内行使2024年预筹认股权证时可发行的普通股日历日，以及 (ii) 尽最大努力获得注册声明在提交后立即宣布生效，无论如何不得迟于2024年证券购买协议签订之日起60天后生效（如果注册声明经过美国证券交易委员会审查，则在2024年证券购买协议签订之日起90天内）。注册权协议包含此类交易的惯例条款和条件，包括因公司未能满足规定的申报和生效期限而对公司处以的某些惯常现金罚款。
行使根据2023年证券购买协议发行的预先注资认股权证
2024年5月7日，停战资本总基金有限公司（“行使股东”）行使了预先注资认股权证进行收购
注释 13.重报先前发布的合并财务报表
在编制公司截至2024年6月30日的三个月和六个月的简明合并财务报表的过程中，公司确定有必要对公司可发行的普通认股权证和后续收盘认股权证的公允价值的报告和记录进行更正
26
公司的第二次和第三次收盘取决于其中规定的某些特定条件的满足或豁免（此类更正，“重报”；见注释9）。
该公司历来将普通认股权证和后续收盘认股权证报告为股票工具，因为（i）各自持有人有能力通过发行固定数量的普通股或预先注资认股权证来结算普通认股权证和后续收盘认股权证；（ii）普通认股权证和后续收盘认股权证包含固定的行使价，不包含现金结算义务。但是，在编制公司截至2024年6月30日的三和六个月的简明合并财务报表的过程中，公司管理层得出结论，普通认股权证和随后的收盘认股权证不符合ASC 815-40 “衍生品和套期保值——实体自有权益合约” 归类为股票工具的条件，而是必须按公允价值在公司资产负债表上记为负债并在随后的每个报告期按公允价值重新计量，已发行的超过收益的金融工具的初始公允价值和公允价值，以及在简明合并运营报表和综合收益报表中记录为损益的任何公允价值变化。
管理层根据美国证券交易委员会工作人员第99号和第108号会计公告 “重要性” 对错误进行了定量和定性分析，并得出结论，这些错误的影响对公司先前报告的截至2024年3月31日的三个月中期未经审计的简明合并财务报表具有重大影响。因此，公司重报了截至2024年3月31日的三个月的简明合并资产负债表、简明合并运营和综合亏损表、简明合并股东权益（赤字）表和简明合并现金流量表。重报包括对认股权证负债公允价值变动和已发行超过收益、认股权证负债和累计赤字的金融工具公允价值变动的调整。
更正错误陈述的影响概述如下（以千计）：
|
|
截至 2024 年 3 月 31 日 |
|
|||||||||
更正后的简明合并资产负债表（未经审计） |
|
如先前报道的那样 |
|
|
重述影响 |
|
|
如重述 |
|
|||
认股证负债 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
||
负债总额 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
普通股 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
额外的实收资本 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
累计赤字 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
股东权益总额（赤字） |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
|
|
截至2024年3月31日的三个月 |
|
|||||||||
更正后的简明合并运营报表和综合亏损报表（未经审计） |
|
如先前报道的那样 |
|
|
重述影响 |
|
|
如重述 |
|
|||
认股权证负债的公允价值和发行的超过收益的金融工具的公允价值的变化 |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
净亏损和综合亏损 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
基本和摊薄后的每股净亏损 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
|
截至2024年3月31日的三个月 |
|
|||||||||||||||||||||
|
|
累计赤字 |
|
|
股东权益总额（赤字） |
|
||||||||||||||||||
更正后的股东权益（赤字）简明合并报表（未经审计） |
|
作为 |
|
|
重申 |
|
|
作为 |
|
|
作为 |
|
|
重申 |
|
|
作为 |
|
||||||
截至 2023 年 12 月 31 日的余额 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||
发行与行使预先注资的认股权证相关的普通股 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
基于股票的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
净亏损和综合亏损 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
截至 2024 年 3 月 31 日的余额（重报） |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
27
|
|
截至2024年3月31日的三个月 |
|
|||||||||
更正后的简明合并现金流量表（未经审计） |
|
如先前报道的那样 |
|
|
重述影响 |
|
|
如重述 |
|
|||
净亏损 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
认股权证负债的公允价值和发行的超过收益的金融工具的公允价值的变化 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
|
||
用于经营活动的净现金 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
- |
|
|
$ |
( |
) |
28
第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析。
本管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析已经过修订和重报，以使解释性说明第4项中讨论的原始报告中提出的简明合并财务报表的重述和修订生效。本第1号修正案中包含的控制和程序以及财务报表附注的附注13。除了解释性说明中披露的内容以及关于重述的影响外，本项目2中的其他信息未经修改，本项目2未反映原始报告之后发生的任何事件。欲了解更多信息，请参阅解释性说明第4项。本第1号修正案中包含的控制和程序以及财务报表附注的附注13。
未经审计的中期简明合并财务报表以及本管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析应与截至2023年12月31日止年度的经审计的合并财务报表和附注一起阅读，这些附注包含在公司于2024年3月28日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的10-k表年度报告中，该报告于2024年4月26日和2024年8月19日分别进行了修订 10-K”）。除历史信息外，本讨论和分析还包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。请参阅第二部分第 1A 项。本10-Q表季度报告中的风险因素，用于讨论适用于我们的业务、财务状况和经营业绩的某些风险因素。经营业绩不一定代表整个财年或任何其他未来时期可能出现的业绩。另请参阅本10-Q表季度报告中的 “关于前瞻性陈述的特别说明”。除非另有说明，否则提及 “Eledon”、“公司”、“我们”、“我们的” 和 “我们” 等术语是指 Eledon Pharmicals, Inc.
关于 ELEDON 制药
概述
Eledon是一家临床阶段的生物技术公司，利用我们的免疫学专业知识来靶向CD40配体（“CD40L” 或 “CD154”）途径，开发保护移植器官和预防排斥反应的疗法，并治疗肌萎缩性侧索硬化（“ALS”）。我们正在开发的主要化合物是tegoprubart，这是一种抗CD40L的IgG1抗体，对CD40配体具有很高的亲和力，CD40配体是一种经过充分验证的生物靶标，我们认为具有广泛的治疗潜力。
与其他抗CD40方法相比，Tegoprubart的设计既有可能提高安全性，又具有药代动力学、药效学和剂量优势。CD40L/CD40途径因其在免疫调节中的突出作用而获得认可。CD40L 主要在活化的 CD4+ T 细胞、血小板和内皮细胞上表达，而 CD40 受体在巨噬细胞和树突状细胞等抗原呈递细胞以及 b 细胞上本构表达。通过阻断 CD40L 而不是 CD40 受体，tegoprubart 抑制 CD40 和 CD11 共刺激信号通路，与抗 CD40 受体方法相比，有可能提高疗效。阻断 CD40L 还会增加 CD4+ 淋巴细胞向 Tregs 的极化，Tregs 是 T 细胞的特殊亚群，可抑制免疫反应，从而创造更具容忍性的环境，这可能在自身免疫性疾病和预防实体器官移植后的同种异体移植物排斥反应中起治疗作用。
Tegoprubart旨在通过引入结构修饰来抵消第一代抗CD40L抗体中出现的溶栓事件的风险，这些结构修改已在临床前模型中显示，可以在不改变tegoprubart与 CD40L 结合的情况下消除与血小板激活相关的Fcγ受体的结合。在非人灵长类动物研究中，每周给药高达200 mg/kg的tegoprubart，持续26周，未显示出与凝血、血小板激活或血栓栓塞有关的不良事件。
策略
我们的业务战略是优化tegoprubart的临床和商业价值，成为一家拥有专注免疫学特许经营权的全球生物制药公司。我们的策略是开发tegoprubart，用于预防同种异体移植和异种移植排斥反应，以及治疗肌萎缩性侧索硬化症等自身免疫性疾病。我们根据使用tegoprubart或历史抗CD40L分子生成的临床前和临床数据来选择适应症。2023 年 1 月，我们宣布决定将资源优先用于我们的肾脏移植项目，并停止公司对胰岛细胞移植计划和 iGaN 计划的资助。我们仍然致力于进一步推进肌萎缩性侧索硬化症的临床开发，并正在与主要利益相关者合作研究可能的后续措施。但是，如下所述，如果没有额外的资金，我们将无法继续针对肌萎缩性侧索硬化症患者进行tegoprubart的临床开发。
29
收购
2020年9月，我们收购了Anelixis Therapeutics, Inc.（“Anelixis”），该公司拥有并控制与tegoprubart相关的知识产权。有关本次收购的补助金和许可证的更多详细信息，请参阅本10-Q表季度报告中包含的财务报表附注8。
在收购Anelixis之前，我们专注于为耳鼻喉疾病（“ENT”）患者开发药物。2020年6月，我们宣布，我们的主导项目在急性中耳炎治疗的主要疗效终点方面没有达到统计学意义。由于未能达到主要研究终点，我们在评估潜在开发策略时暂停了传统耳鼻喉科资产的临床开发。在2020年6月宣布之后，我们大幅削减了开发支出，以寻找能够最大限度地提高股东价值的战略替代方案。由于这些活动，我们收购了Anelixis并于2020年9月筹集了额外资金，如上所述。收购Anelixis后，我们终止了我们的耳鼻喉活动，并于2021年7月将我们的产品版权归还给了原始许可证持有者。
Tegoprubart预防肾移植中异体移植排斥反应的临床开发
2023 年 1 月，我们宣布了优先考虑和集中资源用于肾脏移植计划的计划。我们首先关注肾脏移植，因为这是美国最常见的实体器官移植类型，估计有25.5万名美国人使用肾脏移植。2022年，估计在美国移植了25,000个肾脏，其中高达15％是已经接受过至少另外一个肾脏的人的再移植。美国有超过90,000人平均等待3-5年才能进行肾脏移植，每年约有5,000名需要肾脏移植的人在等待合适的肾脏时死亡。可供移植的肾脏和其他器官仍然严重短缺。
在过去的30年中，器官移植患者的免疫抑制疗法几乎没有创新。移植后使用的标准护理免疫抑制药物已被证明可以降低器官排斥反应的风险，但它们也与潜在的毒性副作用有关。器官移植接受者需要终身免疫抑制，免疫抑制疗法的任何中断都可能引发移植排斥反应。钙调神经素抑制剂（“CNI”）是大多数预防急性和长期肾移植排斥反应的免疫抑制方案的关键组成部分。但是，长期接触CNI（他克莫司是最常用的药物）与肾毒性、高血压、胰腺β细胞毒性引起的新发糖尿病以及震颤等中枢神经系统（“CNS”）副作用有关。随着时间的推移，这些CNI副作用可能会严重损害移植的肾脏或导致需要减少CNI的暴露量，这可能导致排斥反应的风险增加。此外，震颤等中枢神经系统副作用可能导致患者对药物的依从性降低。如今，使用目前可用的免疫抑制方案，预计植入的肾脏平均将在10-15年内失效。美国移植患者的平均年龄在50多岁，这意味着他们中的许多人最终将需要在一生中进行第二次甚至第三次移植手术，或者恢复透析。
CD40L 信号传导在产生促炎反应中的核心作用使其成为保护移植器官和预防移植排斥反应的治疗干预措施极具吸引力的候选药物。先前研究的结果表明，靶向和阻断 CD40L 有可能提高疗效和安全性，包括降低肾毒性、糖尿病、高血压以及与他克莫司等标准护理CNI相关的其他副作用的风险。
Tegoprubart旨在使用基于CNI的疗法应对与当前免疫抑制移植方案相关的挑战。无需CNI即可预防急性和慢性移植排斥反应的能力，有可能通过减轻与CNI相关的不良事件和提高移植物的长期存活率，改变预防移植物排斥反应的临床管理，从而有可能减少重复肾脏移植的需求，增加等待名单上其他患者的器官可用性。通过确定和推进免疫抑制的新策略，包括靶向 CD40L 途径，我们也许能够帮助器官在更长的时间内保持功能，甚至可能在每个受者的自然寿命中保持功能。
我们已获得加拿大、英国和澳大利亚监管部门的批准，对多达24名受试者进行tegoprubart的10期临床试验，在接受从头肾移植的患者中取代他克莫司作为免疫抑制方案成分。每位参与者都将接受兔抗胸腺细胞球蛋白（ATG）诱导和由替戈鲁巴特、吗替麦考酚酯和皮质类固醇组成的维持方案。的主要端点
30
学习就是安全。其他终点包括肾小球滤过率（eGFR）、表征替戈鲁巴特的药代动力学特征以及活检证实的排斥反应的发生率。10期研究的第一名受试者于2022年7月给药。
根据eGFR的评估，更好的移植功能与患者的长期存活率和移植物存活率的改善有关，并且是未来移植物失败的早期预测指标。历史研究报告称，在使用当前护理免疫抑制标准进行肾脏移植后的第一年，平均表皮生长率通常在50 mL/min/1.73m2的低范围内。表皮生长因子为 50 mL/min/1.73m2 或以下表示慢性肾脏病。
我们在2023年3月报告了10期临床试验的中期安全性和有效性结果，并于2023年11月提供了更新的数据。在2023年11月更新时，来自10期试验的11名参与者的结果表明，tegoprubart在接受肾脏移植的患者中总体上是安全的，耐受性良好。没有出现他克莫司常见的高血糖、新发糖尿病、震颤或巨细胞病毒感染病例。一名参与者在第 99 天经历了轻度 t 细胞介导的排斥反应（班夫评分为 1a）。该患者因排斥反应接受了治疗，并仍在研究中。没有移植物流失或死亡的病例。在第90天之后的所有报告时间点，总平均表皮生长因子均高于70 mL/min/1.73m2。
2022年7月，我们对tegoprubart的2期BESTOW对照试验获得了美国食品药品管理局的研究性新药（IND）申请许可，该试验旨在预防接受肾脏移植的患者出现移植排斥反应。BESTOW研究是一项多中心、双臂、主动比较器、正面交锋的临床研究，将招收120名在美国和其他国家接受肾脏移植的参与者，以评估tegoprubart与钙调神经素抑制剂他克莫司相比的安全性、药代动力学和疗效。该研究的主要目标是评估接受tegoprubart治疗的参与者与他克莫司相比移植后12个月的估计表皮生长因子所测得的移植物功能。次要目标将包括评估移植物存活率、活检证实的急性排斥反应以及移植后新发糖尿病的发病率。BESTOW的研究与正在进行的tegoprubart在肾脏移植中的10期临床试验同时进行。BESTOW 研究的第一名受试者于 2023 年 8 月给药。
2023年10月，该公司招募了第一位参与者参加一项2期开放标签延期（OLE）研究，该研究旨在评估在正在进行的10期研究（即BESTOW研究）中完成一年治疗的参与者中，tegoprubart对已完成一年治疗的参与者的长期安全性、药代动力学和疗效。
Tegoprubart预防异种移植中异体移植排斥反应的临床开发
虽然对 CD40L 的抑制表明它可能在同种异体移植肾移植的免疫抑制中发挥重要作用，但这种作用机制也可能在预防异种移植排斥反应（即将器官从动物移植到人体）方面发挥作用。
2023年1月，我们与eGenesis公司（“eGenesis”）签订了非排他性合作研究协议，根据该协议，eGenesis获得了使用tegoprubart进行临床前和临床异种移植研究的机会，以支持爱捷尼西斯的肾脏、心脏和胰岛细胞异种移植计划。
用于预防胰岛细胞移植（“ICT”）中同种异体移植物排斥反应的Tegoprubart的临床开发
1 型糖尿病是一种 T 细胞介导的自身免疫性疾病，产生胰岛素的胰腺 β 细胞逐渐流失，在美国影响着超过一百万人。在这些人中，估计有 70,000 人患有一种特别难以控制的 1 型糖尿病，称为脆性糖尿病（“BT1D”），其部分特征是血糖水平波动较大和对低血糖的意识受损。1 型糖尿病患者对低血糖的认识受损与严重的低血糖事件有关，这些事件可能导致严重的症状甚至死亡。胰岛细胞移植作为1型糖尿病的治疗选择越来越受到关注，因为它可以恢复胰岛素的生理分泌，最大限度地降低低血糖意识的风险，并降低因严重低血糖而死亡的风险。在过去十年中，该领域取得的进展改善了患者的预后，并且该程序已从实验性治疗转变为临床治疗方案。
据信，一些问题继续阻碍信通技术的总体成功，需要加以解决才能获得广泛的临床接受。其中包括由于胰岛细胞毒性和对移植胰岛的同种反应性免疫学反应而导致的移植胰岛急性流失，特别是那些使用基于CNI的疗法。随着时间的推移，胰岛细胞的逐渐丧失和胰岛细胞功能的下降通常导致BTID患者需要多个捐赠者才能对血糖水平产生最佳反应，并可能实现胰岛素独立性。Tegoprubart 旨在应对与当前信息通信技术相关的挑战
31
使用基于CNI的疗法的免疫抑制方案，将CNI替换为tegoprubart。CD40L 阻断可以消除炎症的许多效应机制，预防和干预自身免疫的进展，并灌输移植耐受性。
对iCt非人灵长类动物模型的历史研究表明，使用抗CD40L抗体进行治疗即使作为单一疗法也可以诱导胰岛细胞的长期功能和移植物存活。Tegoprubart已在1型糖尿病的非人类灵长类动物模型中显示出临床前概念验证疗效，在该模型中，接受iCT治疗的动物在接受慢性替戈鲁巴特治疗后可保持血糖控制和C肽水平的维持长达一年。与包括CNI在内的联合免疫抑制疗法相比，tegoprubart单一疗法在预防长期胰岛细胞排斥反应方面更有效，移植功能更好，并且显示出更好的安全性。
2022年，美国食品药品管理局授予tegoprubart孤儿称号，用于预防胰腺胰岛细胞移植中的同种异体移植排斥反应。
2024年1月，我们宣布将tegoprubart用于芝加哥大学一项由研究人员发起的针对1型糖尿病患者的胰腺ICT试验。这是一项试点研究，评估了在接受胰岛细胞移植的1型糖尿病和有问题的低血糖症患者中，使用针对CD40配体的单克隆抗体实现不含钙神经素抑制剂的免疫抑制方案的安全性。该公司没有为这项试验提供资金，而是提供tegoprubart。
Tegoprubart治疗肌萎缩性侧索硬化症的临床开发
肌萎缩性侧索硬化症是一种进行性麻痹性疾病，其特征是大脑和脊髓的运动神经元退化。在美国，发病率估计为每年约5,000例，总患病率约为30,000例。尽管有3种药物获得批准，但在大多数情况下，呼吸衰竭导致的死亡发生在诊断后的3至5年之间，50％的患者在诊断后至少活了3年，只有20％的患者在诊断后至少活了5年。
尽管肌萎缩性侧索硬化症的确切致病机制尚不完全清楚，但有强有力的证据表明，神经炎症在该疾病的发病机制中起着重要作用。肌萎缩性侧索硬化症的神经炎症的特征是淋巴细胞和巨噬细胞浸润到中枢神经系统，以及激活小胶质细胞和反应性星形胶质细胞。在肌萎缩性侧索硬化症动物模型和肌萎缩性侧索硬化症患者的尸检中，已在脑脊液和神经组织中发现了反应性星形胶质细胞和小胶质细胞以及浸润性淋巴细胞、树突状细胞、单核细胞、巨噬细胞和免疫复合物。
Tegoprubart 旨在阻断 CD40L 与 CD40 的结合，从而有可能抑制导致 ALS 疾病进展的神经炎症途径。体外概念验证研究表明，tegoprubart 与人体细胞中的 CD40L 结合，阻断 CD40L 与抗原呈递细胞和活化 T 细胞的结合。CD40L 阻断治疗肌萎缩性侧索硬化症的潜在治疗益处已在 SOD1 小鼠肌萎缩性侧索硬化症小鼠模型中得到证实，在该模型中，小鼠抗 CD40L 抗体 MR1 可延长存活时间并延缓神经系统疾病的进展。据信，这些病理生理表现是由于巨噬细胞向骨骼肌的免疫细胞浸润减少以及它们破坏失去神经的神经所致。据信，在没有这种免疫细胞攻击的情况下，神经系统的可塑性可以自我修复，从而改善神经肌肉交界处的占有率，改善肌肉功能。阻断 CD40L 信号传导还可以防止淋巴细胞促炎极化、减少神经炎症并改善啮齿动物 ALS 模型中的运动神经元存活率。
2018年，美国食品药品管理局授予tegoprubart治疗肌萎缩性侧索硬化症的孤儿药资格。2019年，我们在健康志愿者和肌萎缩性侧索硬化症患者中完成了tegoprubart的单剂量递增剂量1期研究。在这项研究中，所研究的tegoprubart剂量对健康的成年受试者和成年肌萎缩性侧索硬化症的成人具有良好的耐受性。Tegoprubart表现出与剂量无关的低抗药抗体反应，在剂量范围内呈线性剂量比例，半衰期长达26天。
32
2020年10月，我们启动了一项2a期、开放标签、多中心研究，以评估多剂量替戈鲁巴特对成年肌萎缩性侧索硬化症受试者的安全性和耐受性。在美国和加拿大的13个肌萎缩性侧索硬化症治疗地点招收了54名ALS受试者的研究。递增剂量的 tegoprubart 以静脉输液的形式对四个按顺序注册的队列进行注射。前两个群组由九名参与者组成，最后两个群组各由18名参与者组成。所有入学的受试者在12周内接受了六次tegoprubart输液。采集并分析了用于靶向交战的血液样本以及炎症和神经变性的探索性生物标志物。还评估了以受试者为中心的临床结果。2022年5月，我们完成了2a期研究，并公布了积极的研究结果。Tegoprubart成功地满足了安全性和耐受性的主要终点。五十四名受试者中有五十人完成了所有六次研究输液，不良事件是肌萎缩性侧索硬化症患者群体的典型不良事件。Tegoprubart的耐受性良好，未观察到与药物相关的严重不良事件。没有出现新的安全信号。不到5％的样本中存在抗药抗体（ADAs）。所有ADA的滴度都很低，没有影响tegoprubart的药物水平。Tegoprubart靶标参与度在所有剂量队列中均得到证实，靶标参与度以剂量依赖性方式增加，分别使用与T细胞和b细胞功能相关的 CD40L 和 CXCL13 生物标志物稳定在4和8 mg/kg的剂量水平。在32种促炎蛋白中，Tegoprubart暴露以剂量依赖的方式降低了20种的炎症生物标志物水平。减少的促炎生物标志物包括同样与IgA肾病和肾移植排斥反应相关的生物标志物，例如IgA、IgE、IgE、IgM、C3、CXCL9 和 CXCL10。
我们正在寻求进一步推进肌萎缩性侧索硬化症的临床开发，并计划与主要利益相关者就可能的后续步骤进行合作。但是，如果没有针对肌萎缩性侧索硬化症计划的额外资金，我们将无法继续针对肌萎缩性侧索硬化症患者进行tegoprubart的临床开发，而且我们无法保证能够以可接受的条件或根本无法获得融资。
Tegoprubart 治疗 IgA 肾病的临床开发
2023年1月，该公司宣布取消其iGaN计划的优先级，所有iGaN临床开发活动均于2023年停止。IgAN 是慢性肾小球肾炎的主要原因，慢性肾小球肾炎是一种炎症状态，会对肾脏的过滤部分造成损害。疾病表现和临床表现包括以蛋白尿为特征的肾功能不全，病程缓慢。大约30％-40％的IgAn患者最终进入末期肾脏疾病（ESRD）。ESRD的护理标准是透析或肾脏移植，这既是巨大的经济负担，也是对患者生活质量的重大影响。据估计，在美国约有15万人患病，iGaN是最常见的自身免疫性肾小球肾病之一。在美国，口服布地奈德Tarpeyo于2021年12月获美国食品药品管理局批准用于iGaN，Kinpeygo于2022年7月获得欧洲药品管理局（“EMA”）的有条件批准。
2022年8月，我们获得了美国食品药品管理局的临床试验许可，可以评估tegoprubart的IgoRUBART治疗iGaN。2期全球研究是一项为期96周的开放标签剂量范围试验，包括高剂量和低剂量队列。主要终点是第二十四周尿蛋白与肌酐比率的变化。次要终点包括第96周估计肾小球滤过率（eGFR）的变化以及安全性和耐受性。第一名受试者于2022年5月给药。
2023 年 1 月，我们宣布取消我们的 iGaN 计划的优先顺序，将资源集中用于我们的肾脏移植项目。我们在 2023 年 3 月报告了 2 期高剂量队列的中期安全数据。所有 iGaN 临床开发活动均于 2023 年停止。
融资活动
2023年4月28日，我们与某些机构和合格投资者签订了证券购买协议（“2023年证券购买协议”），根据该协议，我们同意在首次收盘时以私募股权（“2023年私募配售”）（i）向投资者发行和出售，（a）共计15,151,518股普通股（“股份”），每股面值0.001美元，或预先筹资代替认股权证（“预融资认股权证”），以及 (b) 普通股认股权证，总共可行使15,151,518股普通股股票（或取而代之的预先注资认股权证）（“普通认股权证”，连同预融资认股权证的 “认股权证”）；（ii）在第二次收盘时，在满足或豁免2023年证券购买协议中规定的特定条件后，共计20,202,024股普通股（或预融资认股权证）；以及（iii）在第三次收盘时，在满足或免除2023年证券购买协议中规定的特定条件时豁免2023年证券购买协议中规定的特定条件，每种情况下共计25,252,530股普通股（或预筹认股权证）视情况而定《2023年证券购买协议》、预先注资认股权证或普通认股权证中规定的惯例调整。每份普通认股权证的行使价为每股3.00美元，并在发行五年后到期。预先注资的认股权证可立即行使，直至行使为止
33
全额，行使价为每股0.001美元。预先注资认股权证和普通认股权证受特定的实益所有权限制，通常设定为行使此类认股权证后立即发行和流通的普通股总额的9.99％，前提是除非另行允许，否则任何实益所有权限制不得超过19.99％。股票、认股权证和行使认股权证时可发行的普通股尚未根据经修订的1933年《证券法》进行注册，是根据经修订的1933年《证券法》第4（a）（2）条和根据该法颁布的第506（b）条规定的注册豁免发行的。
2023年5月5日，首次收盘，我们收到了3500万美元，扣除发行成本后的净收益约为3,300万美元，以换取8,730,168股普通股和预筹认股权证，用于购买6,421,350股普通股。在出售将在第二和第三次收盘时发行的股票后，我们可能会额外获得1.05亿澳元，前提是满足或豁免特定条件，包括临床开发里程碑和成交量加权平均股价水平和交易量条件，假设行使2023年私募股权证初始收盘时发行的所有普通认股权证，我们将额外获得4550万美元。
关于2023年私募配售，公司在S-3表格上向美国证券交易委员会提交了注册声明，要求注册转售股票和行使认股权证时可发行的普通股，认股权证于2023年6月2日生效。
市场趋势和不确定性
全球经济，包括金融和信贷市场，最近经历了极端的波动和混乱，包括流动性和信贷供应严重减少、消费者信心下降、经济增长下降、失业率上升、通货膨胀率上升、利率上升和经济稳定的不确定性。同样，乌克兰和中东当前的冲突造成了全球资本市场的极端波动和全球经济后果，包括全球供应链和能源市场的中断。严重或长期的经济衰退或金融和信贷市场的持续波动可能会对我们及时或以优惠条件获得必要的债务或股权融资的能力产生负面影响。任何此类影响的严重程度和持续时间都无法预测。任何未能在需要时筹集资金的行为都可能对我们的财务状况以及我们推行业务计划和战略的能力产生负面影响，或导致我们推迟临床开发计划、研发计划或商业化工作，将知识产权外包给候选产品或出售无抵押资产，或上述各项的组合。这些行为中的任何一项都可能对我们的业务造成重大损害。
上述任何项目都可能对我们的业务产生重大影响，可能会在很大程度上产生重大影响。任何此类影响的严重程度和持续时间都无法预测。有关其他信息，请参阅第 1A 项 “风险因素”。
关键会计估计
我们的管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析基于我们的简明合并财务报表，这些财务报表是根据美国普遍接受的会计原则（“GAAP”）编制的。编制这些财务报表要求我们作出估算和判断，这些估计和判断会影响截至财务报表之日报告的资产、负债和支出金额以及或有资产和负债的披露。我们会持续评估我们的估计和判断。我们的估算基于历史经验、已知趋势和事件以及在当时情况下被认为合理的各种其他因素，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值做出判断的基础，而这些判断从其他来源看不出来。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值存在重大差异。在截至2023年12月31日止年度的10-k表修订版第二部分第7项中，我们披露了我们的关键会计估算，这些估算是根据公认会计原则做出的估计，涉及很大的估算不确定性，已经或有可能对我们的财务状况或经营业绩产生重大影响。与修订后的10-k表格中披露的相比，在截至2024年3月31日的三个月中，我们的重要会计估计没有重大变化。
34
操作结果
截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的比较
下表提供了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月未经审计的比较经营业绩（以千计）：
|
|
在这三个月里 |
|
|
|
|
||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
$ 方差 |
|
|||
|
|
（如重述） |
|
|
|
|
|
|
|
|||
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研究和开发 |
|
$ |
7,410 |
|
|
$ |
8,113 |
|
|
$ |
(703) |
) |
一般和行政 |
|
|
3,459 |
|
|
|
2,997 |
|
|
|
462 |
|
运营费用总额 |
|
|
10,869 |
|
|
|
11,110 |
|
|
|
(241) |
) |
运营损失 |
|
|
(10,869) |
) |
|
|
(11,110 |
) |
|
|
241 |
|
其他收入，净额 |
|
|
574 |
|
|
|
338 |
|
|
|
236 |
|
认股权证负债的公允价值和发行的超过收益的金融工具的公允价值的变化 |
|
|
(13,336) |
) |
|
|
— |
|
|
|
(13,336) |
) |
净亏损和综合亏损 |
|
$ |
(23,631) |
) |
|
$ |
(10,772) |
) |
|
$ |
(12,859) |
) |
研究和开发费用
截至2024年3月31日的三个月，研发费用减少了70万美元，至740万美元，而截至2023年3月31日的三个月为810万美元。研发费用减少的主要原因是与临床试验材料生产相关的费用减少了80万美元，以及与外部合同研究机构签订的临床开发费用减少了30万美元。员工薪酬和福利支出增加40万美元，部分抵消了这一减少。
一般和管理费用
截至2024年3月31日的三个月，一般和管理费用增加了50万美元，至350万美元，而截至2023年3月31日的三个月为300万美元。一般和管理费用的增加主要是由股票非现金薪酬支出增加40万美元和一般运营费用增加10万美元推动的。
其他收入，净额
其他净收入的变化主要是由于截至2024年3月31日的三个月中，与我们的现金和现金等价物以及短期投资利率提高相关的利息收入增加。
认股权证负债的公允价值和发行的超过收益的金融工具的公允价值的变化
在截至2024年3月31日的三个月中，认股权证负债的公允价值和超过收益的已发行金融工具的公允价值的变动增加了1,330万美元。这一增长代表普通认股权证和后续成交认股权证的公允价值增加。
流动性和资本资源
流动性来源
我们没有任何经批准的商业销售产品，也从未从产品销售中获得收入，并且自成立以来已经蒙受了可观的净亏损，预计在可预见的将来将继续出现净营业亏损。除非获得监管部门批准并将候选产品商业化或与第三方达成合作安排，否则我们预计不会从我们开发的任何候选产品中获得任何收入。我们目前没有信贷额度或承诺的资本来源。
截至2024年3月31日，我们的现金和现金等价物以及短期投资约为4,290万美元，总收益约为5,000万美元，之后净收益约为4,760万美元
35
扣除与本10-Q表季度报告（“2024年私募配售”）中包含的财务报表附注12中描述的2024年5月6日私募相关的发行成本。除了截至2024年3月31日的现有现金和现金等价物以及短期投资外，2024年私募所获得的约4,760万美元的净收益预计将在2025年12月之前为我们提供足够的流动性。迄今为止，我们的业务主要由出售优先股和普通股以及出售认股权证的净收益提供资金。此外，鉴于我们预计在可预见的将来将蒙受重大损失，我们将来将被要求筹集额外的资本资源来为我们的运营提供资金，尽管此类资源的可用性和公司获得的渠道尚不能保证。因此，管理层认为，如果我们无法筹集更多资金为运营融资，那么我们继续作为持续经营企业的能力将受到严重怀疑。我们基于可能被证明不正确的假设得出这一估计，我们可能会比目前的预期更快地耗尽可用资源。此外，在2023年私募的第二和第三次收盘中，我们可能会额外获得高达1.05亿美元的分批融资，前提是满足或豁免特定条件，包括临床开发里程碑和成交量加权平均股价水平和交易量条件，假设行使2024年私募股初始收盘时发行的所有普通认股权证，则额外获得4550万美元。无法保证第二次和第三次收盘所需的里程碑会得到满足或免除，也无法保证普通认股权证会得到行使。如果这些事件没有发生，或者我们无法以可接受的条件或根本无法获得额外资金，我们将被迫大幅改变业务战略，大幅削减当前的业务，或者清算并完全停止运营。此外，我们的运营计划可能会不时发生变化，我们可能需要额外的资金来比计划更快地满足临床研究的运营需求或为额外的临床研究提供资金。例如，尽管我们针对肌萎缩性侧索硬化症成人受试者的tegoprubart的2a期研究取得了积极的结果，但我们目前没有足够的流动性来为没有额外资金的肌萎缩性侧索硬化症患者继续进行tegoprubart的临床开发提供资金。我们将继续根据各种融资选择监控我们的流动性状况，并可能寻求额外的融资或其他替代方案，以使我们能够继续开发产品。但是，无法保证我们能够以可接受的条件提供此类融资或其他替代方案，或者根本无法保证，这可能会迫使我们大幅改变业务战略，大幅削减当前业务，或清算并完全停止运营。
物质现金需求
我们主要使用现金来支付运营费用，包括临床研发费用、制造费用、法律和合规费用、薪酬和相关费用以及一般管理费用。用于为运营费用提供资金的现金受我们支付或预付这些费用的时间的影响。截至2024年3月31日，我们的重要现金要求与已知的合同和其他义务（包括资本支出承诺）没有变化，如经修订的10-k表格第7项 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 中的 “流动性和资本资源——实质性现金需求” 中披露的那样。
我们预计，随着我们正在进行的活动，我们的支出将增加，尤其是在我们扩大与tegoprubart的临床计划，继续研究和开发候选产品并寻求上市批准的情况下。此外，如果我们的任何候选产品获得上市批准，我们预计将产生与产品销售、营销、制造和分销相关的巨额商业化费用。
我们将继续需要额外的融资，以便通过临床开发推进我们的药物产品，生产，获得监管部门批准和商业化我们的候选产品，开发、收购或许可其他潜在候选产品，并为可预见的将来的运营提供资金。因此，我们将寻求通过股权发行、债务融资或其他资本来源，包括潜在的合作、许可和其他类似安排，筹集额外资金。我们筹集大量额外资金的能力将取决于许多因素，包括：
36
金融和信贷市场的状况也可能限制资金的供应或增加融资成本。由于上述任何因素，我们可能无法按可接受的条件及时或根本无法获得足够的额外资金。任何此类影响的严重程度和持续时间都无法预测。任何未能在需要时筹集资金的行为都可能对我们的财务状况以及我们推行业务计划和战略的能力产生负面影响，或导致我们推迟临床开发计划、研发计划或商业化工作，将知识产权外包给候选产品或出售无抵押资产，或上述各项的组合。这些行为中的任何一项都可能对我们的业务造成重大损害。由于我们在2023年私募和2024年私募中发行的普通股，或者可能在2023年私募的第二或第三次收盘或行使预融资认股权证或普通认股权证时发行的普通股，我们的股东的所有权权益将被稀释。如果我们在未来通过出售额外的股权或可转换债务证券筹集额外资金，我们的股东的所有权权益可能会被进一步稀释，这些证券的条款还可能包括清算或其他对股东权利产生不利影响的优惠。债务融资（如果可用）将产生固定还款义务，并可能涉及包括限制性契约的协议，这些协议限制了我们采取具体行动的能力，例如承担额外债务、进行资本支出或申报分红，这可能会对我们开展业务的能力产生不利影响。如果我们通过与第三方的合作、许可和其他类似安排筹集资金，我们可能必须放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。请参阅本季度报告中标题为 “风险因素” 的部分，了解与我们的大量资本要求相关的其他风险以及我们在筹集资金时可能面临的挑战。
2021年3月31日，我们在S-3表格上提交了注册声明，其中包含招股说明书和招股说明书补充文件，我们可以根据与杰富瑞集团签订的公开市场销售协议，不时发行和出售高达7,500万美元的普通股，按照1933年《证券法》颁布的第415（a）（4）条的定义，以任何被视为 “市场发行” 的方式（“aTm 计划”）。根据美国证券交易委员会颁布的 “婴儿架规则”，如果截至规定的衡量期内，我们的公开持股量低于7,500万美元，则我们在任何十二个月期限内根据S-3表格注册声明（包括根据AtM计划）可能发行和出售的普通股数量的总额不得超过我们公开持股量的三分之一。截至2024年3月31日，根据美国证券交易委员会的 “婴儿架” 规则，我们被允许根据AtM计划出售高达1410万美元的普通股。在其公开持股量超过7,500万美元之前，我们将继续遵守S-3表格注册声明下的 “婴儿架” 规则。截至2024年3月31日，尚未根据aTm计划出售任何普通股。注册自动柜员机计划所依据的S-3表格注册声明将于2024年5月20日到期，在此之后不得根据aTm计划出售任何普通股。
37
现金流
下表汇总了截至2024年3月31日和2023年3月31日的三个月的净现金流活动（以千计）：
|
|
在这三个月里 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
用于经营活动的净现金 |
|
$ |
(8,741) |
) |
|
$ |
(9,924) |
) |
投资活动提供的净现金 |
|
|
9,783 |
|
|
|
— |
|
融资活动提供的净现金 |
|
|
1 |
|
|
|
— |
|
现金和现金等价物的净变动 |
|
$ |
1,043 |
|
|
$ |
(9,924) |
) |
运营活动
在截至2024年3月31日的三个月中，经营活动使用了870万澳元的现金，主要包括我们的净亏损2360万美元。经营活动包括对某些非现金费用的调整，包括因认股权证负债公允价值和超过收益的已发行金融工具公允价值变动而产生的1,330万美元、170万美元的股票薪酬和10万美元的经营租赁摊销，部分被50万美元的投资折扣增加所抵消。净运营资产和负债变动了30万美元，这主要是由应付账款和应计费用增加50万美元、经营租赁负债减少10万美元以及预付费用和其他资产增加10万美元所致。
在截至2023年3月31日的三个月中，经营活动使用了990万美元的现金，其中主要包括我们的1,080万美元净亏损。经营活动包括对某些非现金费用的调整，包括140万美元的股票薪酬和10万美元的经营租赁摊销。净运营资产和负债变动了60万美元，这主要是由于预付费用和其他资产减少了50万美元，经营租赁负债减少了10万美元，应付账款和应计费用增加了100万美元。
投资活动
截至2024年3月31日的三个月，投资活动提供的净现金为980万美元。购买的1 290万美元短期投资部分抵消了短期投资的到期收益2 270万美元。在截至2023年3月31日的三个月中，投资活动中没有提供或使用任何现金。
融资活动
截至2024年3月31日的三个月，融资活动提供的净现金包括普通股和预先筹资认股权证发行的净收益1,000美元。在截至2023年3月31日的三个月中，没有提供现金或用于融资活动。
38
第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露
根据S-K法规第229.305条，根据S-K法规第229.10（f）（1）条的定义，公司被指定为小型申报公司，无需提供本项目所要求的披露。
第 4 项。控制和程序。
评估披露控制和程序
截至2024年3月31日，我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了我们的披露控制和程序的有效性。根据《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条的定义，“披露控制和程序” 一词是指公司的控制措施和其他程序，旨在确保公司在根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息在SEC规则和表格规定的时间内得到记录、处理、汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于控制措施和程序，旨在确保公司在其根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息得到积累并酌情传达给公司管理层，包括其主要执行官和首席财务官，以便及时就所需的披露做出决定。管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和运作多么完善，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须作出判断。
根据截至2024年3月31日的评估以及原始报告中所披露，管理层得出结论，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。在最初的报告发布之后，管理层在首席执行官兼首席财务官的监督下，重新评估了我们的披露控制和程序的有效性评估，这些评估涉及在编制截至2024年6月30日的三个月和六个月未经审计的简明合并财务报表过程中发现的重述和重大缺陷。根据重新评估，管理层得出结论，鉴于我们在财务报告内部控制中发现了重大缺陷，截至2024年3月31日，在合理的保证水平上，我们的披露控制和程序无效。
财务报告内部控制存在重大缺陷
在编制公司截至2024年6月30日的三个月和六个月未经审计的简明合并财务报表的过程中，我们的管理层得出结论，普通认股权证和随后的收盘认股权证不符合ASC 815-40 “衍生品和套期保值——实体自有权益合约” 归类为股票工具的条件，而是必须按公允价值记作公司简明合并资产负债表上的负债并在随后的每个报告期按公允价值重新计量.根据这一决定，2024年8月13日，董事会管理层和审计委员会共同得出结论，我们先前发布的（i）截至2023年12月31日财年的已审计合并财务报表包含在我们于2023年3月28日向美国证券交易委员会提交的10-k表年度报告中，以及（ii）截至2024年3月31日的三个月中截至2024年3月31日的未经审计的简明财务报表，包含在我们季度中 2024 年 5 月 15 日向美国证券交易委员会提交的 10-Q 表报告，（b）截至的三个月和九个月我们于2023年11月9日向美国证券交易委员会提交的10-Q表季度报告中包含的2023年9月30日，以及（c）我们在2023年8月10日向美国证券交易委员会提交的10-Q表季度报告（合称 “受影响的报告”）中包含的截至2023年6月30日的三个月和六个月均存在重大误报。
结果，我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，确定，与每份受影响报告所涉期间的股票工具会计相关的财务报告的内部控制存在重大缺陷。重大缺陷是财务报告内部控制中的缺陷或缺陷的组合，因此很可能无法及时预防或发现我们的年度或中期合并财务报表的重大错报。具体而言，我们的管理层认定，我们没有维持有效的控制措施来及时识别和说明复杂的衍生类金融工具。这一重大缺陷导致了每份受影响报告的重大错报，如果不加以纠正，可能会导致我们的年度或中期合并财务报表出现进一步的重大错报，这种错误是无法预防或发现的。由于这一重大缺陷，我们的管理层重新评估了
39
公司对财务报告的内部控制的有效性，并得出结论，截至2023年12月31日，我们对财务报告的内部控制尚未生效。
补救物质缺陷
管理层已采取补救措施，以解决上述重大缺陷并改善我们对财务报告的内部控制。虽然我们有程序可以正确识别和评估所有重大或不寻常交易的相应会计技术声明和其他文献，但我们正在改进这些流程，以确保在日益复杂的会计准则背景下有效评估此类交易的细微差别。具体而言，我们计划增加获取会计文献和研究材料的机会，并就复杂的会计问题咨询比以前更多的第三方专业人士。
财务报告内部控制的变化
在截至2024年3月31日的季度中，我们对财务报告的内部控制（定义见《交易法》第13a-15（f）条或第15d-15（f）条）没有任何对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。在编制公司截至2024年6月30日的三个月和六个月的简明合并财务报表的过程中，公司发现了上述重大缺陷，作为回应，我们的管理层实施了上述补救措施。
40
第二部分 — 其他信息
第 1 项。法律诉讼
尽管我们有时是正常业务过程中出现的法律诉讼的当事方，但我们和我们的任何子公司都不是任何重大法律诉讼的当事方，它们各自的财产也不是任何重大法律诉讼的标的。
第 1A 项。风险因素
投资我们的普通股涉及高度的风险。您应仔细考虑以下风险因素，以及本10-Q表季度报告和我们其他公开文件中的其他信息。任何这些风险的发生都可能损害我们的业务、财务状况、经营业绩和/或增长前景，或导致我们的实际业绩与我们在本报告中做出的前瞻性陈述中以及我们可能不时做出的前瞻性陈述中包含的业绩存在重大差异。在评估我们的业务时，您应考虑我们的公开文件中描述的所有风险因素。
与我们的运营相关的风险
我们短暂的运营历史和业务战略的转变可能使我们难以评估我们迄今为止的业务成功和评估我们未来的可行性。
我们是一家临床阶段的生物制药公司。迄今为止，我们的持续业务仅限于组织和人员配备、业务规划、筹集资金、收购和开发技术、确定潜在的候选产品以及进行非临床和临床试验。我们尚未证明我们有能力成功生产足够大且具有稳定性的药品，以支持更多临床试验、执行关键临床试验、获得上市许可、生产商业规模产品或安排第三方代表我们制造产品，或开展成功产品商业化所需的销售和营销活动。从发现新药到可用于治疗患者，开发新药可能需要很多年时间。因此，根据我们迄今为止的短暂运营历史对我们未来的成功或可行性所做的任何预测都可能不如我们有更长的运营历史时那样准确。此外，由于收购Anelixis以及我们决定终止公司对胰岛细胞移植计划和iGaN计划的资助，我们未来的业务、前景、财务状况和经营业绩可能与历史时期或管理层先前的预测有很大不同。
此外，作为一家处于早期阶段的企业，我们可能会遇到不可预见的费用、困难、并发症、延误和其他已知和未知的因素。为了成功推销我们当前或未来的任何候选产品，我们将需要从一家以临床开发为重点的公司过渡到一家能够支持商业活动的公司。在这样的过渡中，我们可能不会成功。
如果我们无法筹集更多资金来为我们的运营提供资金，那么我们是否有能力继续作为持续经营企业存在很大疑问。
我们的简明合并财务报表是在假设我们将继续作为持续经营企业运营的情况下编制的，该财务报表考虑在正常业务过程中变现资产和清偿负债。截至2024年3月31日，与2024年私募相关的约4,760万美元净收益，以及截至2024年3月31日的现金和现金等价物以及短期投资，预计将为公司提供充足的流动性，直至2025年12月。根据第一部分第2项 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 中描述的2023年私募配售，在2023年私募的第二和第三次收盘中，我们可能会获得高达1.05亿美元的额外分批融资，前提是满足或豁免了特定条件，包括临床开发里程碑和成交量加权平均股价水平和交易量条件，假设行使全部普通股，则额外获得4550万美元在该地区发行的认股权证2023 年私募的初步结束。由于普通认股权证的或有性质以及2023年私募的第二次和第三次收盘，公司已将其排除在持续经营分析之外。因此，根据自成立以来发生的经常性运营亏损以及对持续经营亏损的预期，如果我们无法筹集额外资金为运营融资，我们将对继续经营的能力产生重大怀疑。无法保证完成2023年私募股权第二和第三次收盘所需的里程碑会得到满足或免除，也无法保证普通认股权证会得到行使，或者其他资金将提供给我们，将以对我们有利的条件获得，或者会为我们提供足够的资金来实现我们的目标。投资者对我们的审计师纳入持续经营声明的反应以及我们可能无法继续经营的风险
41
担忧可能会对我们的股价以及我们筹集新资金或建立合作伙伴关系的能力产生重大不利影响。如果我们无法继续作为持续经营企业，我们可能不得不清算资产，而我们在清算或解散中获得的资产价值可能会大大低于我们的简明合并财务报表中反映的价值。
自成立以来，我们已经蒙受了巨大的营业亏损，预计未来几年我们将继续蒙受亏损，可能永远无法实现或维持盈利能力。
自成立以来，我们每年都蒙受巨额的年度净营业亏损。迄今为止，我们没有获准商业销售的产品，也没有从产品销售中产生任何收入，而且我们继续承担与持续运营相关的大量研发和其他一般和管理费用。如果tegoprubart或我们开发的任何未来候选产品未成功开发和批准，我们可能永远无法从产品的销售中获得任何收入。自成立以来，公司一直经历经营活动产生的经常性净亏损和负现金流。截至2024年3月31日的三个月，该公司的净亏损为2360万美元。截至2024年3月31日的三个月，该公司的现金和现金等价物以及短期投资为4,290万美元，营运资金为4,370万美元，累计赤字为3.430亿美元。我们没有从产品销售中获得任何收入，尚未完成任何候选产品的开发，也可能从未有候选产品获准商业化。我们预计，如果有的话，我们还需要几年时间才能找到准备商业化的候选产品。迄今为止，我们主要通过出售优先股和普通股以及出售认股权证来为我们的运营提供资金，并将几乎所有的财务资源和精力都用于研发，包括临床前研究和临床试验。我们的净亏损可能会在每个季度之间以及逐年大幅波动，这在一定程度上取决于我们的支出率和创收能力。净亏损和负现金流已经并将继续对我们的股东权益和营运资金产生不利影响。
我们预计，由于我们：
为了实现并保持盈利，我们必须开发一种或多款具有巨大市场潜力的产品，并最终将其商业化。这将要求我们在一系列具有挑战性的活动中取得成功，包括完成候选产品的临床试验，获得这些候选产品的上市许可，以及制造、营销和销售我们获得上市批准的产品。我们可能永远无法在这些活动中取得成功，包括如果我们没有可用的财务资源来进行临床试验和其他临床开发活动，而且，即使我们成功了，我们也可能永远无法创造足够可观或足够的收入来实现盈利。如果我们确实实现了盈利，我们可能无法维持或增加每季度或每年的盈利能力。我们未能实现盈利并保持盈利将降低公司的价值，可能会损害我们筹集资金、维持非临床和临床开发工作、扩大业务或继续运营的能力，并可能要求我们筹集额外资金，从而削弱普通股股东的所有权权益。公司价值的下跌也可能导致股东损失全部或部分投资。
42
我们将需要额外的资金才能完成我们的主要候选药物的开发。如果我们无法筹集资金，我们将被迫大幅改变业务战略，大幅削减目前的业务，或者清算并完全停止运营。
截至2024年3月31日，我们的已发行普通股有24,813,130股。由于2023年私募股于2023年5月5日首次收盘，我们发行了8,730,168股普通股、购买6,421,350股普通股的预筹认股权证和向投资者购买15,151,518股普通股的普通认股权证。在2024年5月9日完成的2024年私募配售中，我们发行了13,110,484股普通股和2024年预筹认股权证，购买了7,989,516股普通股。我们的简明合并财务报表是在持续经营的基础上编制的，其中考虑了正常业务过程中运营的连续性、资产变现以及负债和承诺的清偿。根据第一部分第2项 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 中描述的2023年私募配售，我们还可能在2023年私募的第二和第三次收盘中获得高达1.05亿美元的额外分批融资，前提是满足或豁免特定条件，包括临床开发里程碑和成交量加权平均股价水平和交易量条件，假设全部行使，还将额外获得4,550万美元发行的普通认股权证2023年私募的初步结束。无法保证完成2023年私募股权第二和第三次收盘所需的里程碑会得到满足或免除，也无法保证普通认股权证将被行使。鉴于我们预计在可预见的将来将蒙受重大损失，我们将来需要筹集额外的资本资源，为我们的业务提供资金。我们也无法保证将向我们提供其他资金，也无法保证将以对我们有利的条件获得其他资金，也无法保证会为我们提供足够的资金来实现我们的目标。如果我们无法筹集此类资金，或者我们无法在可接受的条件下筹集资金，我们将被迫大幅改变业务战略，大幅削减目前的业务，或者清算并完全停止运营。例如，如果没有额外的资金，我们目前无法继续针对肌萎缩性侧索硬化症患者进行tegoprubart的临床开发，我们也无法保证我们能够以可接受的条件或根本无法获得融资。
我们的资金需求可能会因多种因素而大幅波动，例如：
确定潜在的候选产品并进行配方开发、非临床测试和临床试验是一个耗时、昂贵且不确定的过程，需要数年才能完成，而且我们可能永远无法生成获得上市批准和实现产品销售所需的必要数据或结果。此外，我们的候选产品如果获得批准，可能无法取得商业成功。我们的商业收入（如果有的话）将来自我们预计在几年内不会上市（如果有的话）的产品的销售。因此，我们将需要继续依靠额外的融资来实现我们的业务目标。即使我们生成了积极的临床数据或能够成功地将一种或多种候选产品商业化，我们也可能无法以可接受的条件或根本无法获得额外的融资。
除了2023年私募和2024年私募导致我们当前股东的所有权被稀释外，我们目前还有大量可行使普通股的已发行证券，这可能会导致我们的股价进一步大幅稀释和下行压力。我们未来发行的普通股，包括根据未偿认股权证或其他可能发行的普通股
43
可转换证券，可能会导致股东的所有权百分比进一步稀释，并可能导致我们的股价下跌。
截至2024年3月31日，我们的已发行普通股有24,813,130股。由于2023年私募股于2023年5月5日首次收盘，我们发行了8,730,168股普通股、购买6,421,350股普通股的预筹认股权证和向投资者购买15,151,518股普通股的普通认股权证。在2024年5月9日完成的2024年私募配售中，我们发行了13,110,484股普通股和2024年预筹认股权证，购买了7,989,516股普通股。此外，在2023年私募的第二和第三次收盘中，最多可发行20,202,024股和25,252,530股普通股或预筹认股权证，前提是满足某些里程碑和条件（可以免除）。在2023年私募和2024年私募中发行普通股稀释了我们现有股东的所有权，在行使2023年私募或2024年私募初始收盘时发行的预融资认股权证或普通认股权证或在第二或第三次收盘时可能发行的任何其他普通股，包括在行使额外预筹认股权证时发行的普通股 2023 年的私募将导致对我们目前的股东的进一步大幅稀释，这可能会对我们的普通股价格以及我们筹集额外资金的条款产生不利影响。如果我们出售额外的普通股、可转换证券或其他股权证券，则随后的销售可能会严重稀释投资者。此类出售还可能导致我们现有股东的实质性稀释，新投资者可能会获得优先于普通股持有人的权利、优惠和特权。
我们的候选产品处于临床开发的早期阶段，可能无法成功开发。如果我们无法成功开发这些产品或任何其他候选产品并将其商业化，或者我们在开发过程中遇到重大延迟，我们的业务将受到重大损害。
我们目前没有任何产品已获得监管部门的批准。我们已将大部分精力和财务资源投入到我们的主要候选药物tegoprubart的开发上，包括资助非临床研究、临床试验、药物配方和临床试验材料的制造。我们创造产品收入的能力将在很大程度上取决于一种或多种候选药物的成功开发和最终商业化，但我们预计这种收入将在数年内（如果有的话）。因此，我们的业务在很大程度上取决于我们成功完成未来潜在其他候选产品的开发并获得批准的能力。
我们尚未表现出成功克服公司在快速发展的新领域，尤其是制药领域经常遇到的许多风险和不确定性的能力。例如，要执行我们的业务计划，我们需要成功：
44
如果我们未能成功实现这些目标，我们可能无法成功开发和商业化我们的或其他候选产品，我们的业务将受到影响。
公共卫生危机，包括流行病或流行病，可能会对我们的业务产生不利影响。
我们的业务和运营，包括但不限于正在进行或计划中的研发活动，可能会受到公共卫生危机的影响。例如，我们的业务受到 COVID-19 疫情的不利影响，这也对我们所依赖的第三方的运营造成了重大干扰。未来的其他公共卫生危机，包括未来的任何流行病或流行病，都可能对我们的业务产生类似的影响。
由于 COVID-19 疫情或其他公共卫生危机，包括未来的任何疫情或疫情，我们已经经历过并将来可能会遭受干扰，这可能会严重影响我们的运营和发展活动，包括但不限于：
上述任何因素或任何公共卫生危机的其他影响，包括未来的任何疫情或流行病，都可能对我们的业务产生重大影响，可能会在很大程度上对我们的业务产生重大影响。任何此类影响的严重程度和持续时间都无法预测。
不利的全球经济状况可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩产生不利影响
全球经济，包括金融和信贷市场，继续经历极端的波动和混乱，包括流动性和信贷供应严重减少、消费者信心下降、经济增长下降、失业率上升、通货膨胀率上升、利率上升和经济稳定的不确定性。同样，乌克兰和中东当前的冲突造成了全球资本市场的极端波动和全球经济后果，包括全球供应链和能源市场的中断。严重或长期的经济衰退或金融和信贷市场的持续波动可能会对我们及时或以优惠条件获得必要的债务或股权融资的能力产生负面影响。任何此类影响的严重程度和持续时间都无法预测。任何未能在需要时筹集资金的行为都可能对我们的财务状况以及我们推行业务计划和战略的能力产生负面影响，或导致我们推迟临床开发计划、研发计划或商业化工作，将知识产权外包给候选产品或出售无抵押资产，或上述各项的组合。这些行为中的任何一项都可能对我们的业务造成重大损害。例如，尽管我们针对肌萎缩性侧索硬化症成人受试者的tegoprubart的2a期研究取得了积极的结果，但我们目前没有足够的流动性来为没有额外资金的肌萎缩性侧索硬化症患者继续进行tegoprubart的临床开发提供资金。此外，如果我们无法筹集资金，我们将被迫大幅改变业务战略，大幅削减目前的业务，或者清算并完全停止运营。
此外，最近整个美国经济的通货膨胀率都有所上升。由于通货膨胀，我们已经经历了并将继续经历成本的增加，包括临床试验和研发的成本
45
我们的候选产品、生产成本、劳动力价格、管理和其他经商成本。尽管我们可能会继续采取措施减轻这种通货膨胀的影响，但如果这些措施无效，我们的业务、财务状况、经营业绩和流动性可能会受到重大不利影响。此外，在通货膨胀的环境中，成本增长可能会超过我们的预期，导致我们使用现金和其他流动资产的速度比预期的要快。如果发生这种情况，我们可能需要筹集比预期更多的资金来为我们的运营提供资金，如果有的话，此类资金可能不足或无法以合理的条件提供。
金融市场的不利状况，包括银行倒闭，可能会对我们的流动性和财务业绩产生不利影响。
我们目前在联邦存款保险公司（“FDIC”）投保银行维持国内现金存款，以满足短期运营需求，这些存款超过了联邦存款保险公司的保险限额。我们的额外现金和现金等价物存放在第三方金融机构管理的账户中，主要由投资于货币市场基金和政府债券的现金组成。银行倒闭、涉及流动性有限的事件、违约、业绩不佳或其他影响金融机构的不利事态发展，或对此类事件的担忧或传闻，可能会导致对客户提款的广泛要求和流动性限制，从而可能导致整个市场的流动性问题。例如，2023年3月10日，硅谷银行倒闭并被联邦存款保险公司接管。当时，我们在硅谷银行的存款约占总现金的78％。2023年3月26日，硅谷银行的资产、存款和贷款被第一公民银行和信托公司收购。为了应对硅谷银行的倒闭，我们将现金存款分散到货币市场基金、美国国债和美国政府机构证券，截至本报告发布之日，我们在联邦存款保险公司保险银行账户中维持的现金总额不到现金和现金等价物以及短期投资总额的3％。银行的倒闭或金融或信贷市场中影响我们维持余额的金融机构的其他不利条件可能会对我们的流动性和财务业绩产生不利影响。无法保证我们超过联邦存款保险公司或其他类似保险限额的存款将来会得到美国或任何适用的外国政府的支持，也无法保证与我们有业务往来的任何银行或金融机构能够在未来出现倒闭或流动性危机时通过收购从其他银行、政府机构或通过收购获得所需的流动性。此外，我们在联邦存款保险公司保险银行账户之外的现金投资受一般信贷、流动性、市场和利率风险的影响。如果一项投资的账面价值超过公允价值，并且公允价值的下降被认为是暂时性的，我们就必须减记投资的价值，这可能会严重损害我们的经营业绩和财务状况，并可能限制我们获得流动性的渠道。
药物开发涉及漫长而昂贵的过程，结果不确定，包括未能证明安全性和有效性令美国食品药品管理局或美国以外的类似监管机构满意。在完成候选产品的配方和商业化时，我们可能会产生额外费用或遇到延迟，或者最终无法完成这些产品的配方和商业化。
鉴于我们的候选产品的开发处于早期阶段，失败的风险很高。在获得监管机构对销售任何候选产品的上市批准之前，我们必须进行非临床试验，然后进行广泛的临床试验，以证明我们的候选产品对人体的安全性和有效性。配方和设备开发、非临床和临床测试都是昂贵的活动，难以设计和实施，可能需要数年才能完成。在开发计划期间，包括在临床试验过程中，任何时候都可能出现故障。此外，我们的候选产品的非临床研究和早期临床试验结果以及前一代配方的结果可能无法预测后期临床试验的结果。临床试验的中期结果不一定能预测最终结果。此外，非临床和临床数据通常容易受到不同的解释和分析的影响，许多公司认为其候选产品在非临床和临床试验中表现令人满意，但仍未能获得其产品的上市批准。美国食品药品管理局或美国以外的类似监管机构有可能要求进行额外的非临床和/或临床安全性研究，和/或后续研究与先前研究的结果不符。无法预测我们的候选产品何时或是否会被证明对人体有效、安全和耐受性良好，或者将获得监管部门的批准。
我们的临床试验可能会出现延迟，而且我们不知道计划的临床试验是否会按时开始或招募受试者、是否需要重新设计或按计划完成（如果有的话）。无法保证美国食品药品管理局或同等外国监管机构会批准研究性新药申请，并允许我们在未来开始对任何候选产品进行临床试验，包括胰岛细胞移植。临床试验一旦开始，也无法保证美国食品和药物管理局或同等外国监管机构不会将我们的任何候选产品置于临床搁置状态。在临床试验期间，或由于临床试验的结果，我们可能会遇到许多不可预见的事件，这些事件可能会延迟或阻碍我们
46
能够获得市场批准或将我们的候选产品商业化。临床试验可能由于各种原因而延迟、暂停或过早终止，例如：
如果我们需要对候选产品进行额外的临床试验或其他测试，如果我们无法成功完成候选产品的临床试验或其他测试，如果我们无法成功完成候选产品的临床试验或其他测试，如果这些试验或测试的结果不是阳性或仅略有阳性，或者存在安全问题，我们可以：
47
如果我们在测试或营销批准方面遇到延迟，我们的产品开发成本也将增加。我们不知道我们的任何非临床研究或临床试验是否需要重组或按计划完成，或者根本不知道。重大的非临床或临床试验延迟也可能缩短我们可能拥有将候选产品商业化的专有权利的任何期限，或者可能允许我们的竞争对手在我们之前将产品推向市场，损害我们成功将候选产品商业化的能力，并可能损害我们的业务和经营业绩。
如果我们在临床试验中招募患者时遇到延迟或困难，我们获得必要的监管批准可能会被推迟或无法接受，开发候选产品的费用可能会增加。
如果我们无法找到和招募足够数量的合格患者参与这些试验以证明安全性和有效性，我们可能无法启动或继续对候选产品进行临床试验。我们不知道正在进行或计划中的临床试验是否会及时招收受试者，是否需要重新设计基本的试验内容或按预计的时间表完成。此外，竞争对手可能会对治疗与我们的候选产品相关或相同适应症的候选产品进行持续的临床试验，而本来有资格参加我们临床试验的患者可以改为报名参加竞争对手候选产品的临床试验。我们无法招募足够数量的患者参加临床试验，将导致严重延迟，并可能要求我们完全放弃一项或多项临床试验。
患者入组受其他因素的影响，包括：
我们的临床试验注册延迟可能会导致候选产品的开发成本增加，这将导致公司的价值下降并限制我们获得额外融资的能力。
我们在美国以外的一些司法管辖区进行临床试验的能力可能会受到不利影响。
我们目前在美国以外的地区，包括亚洲、欧盟和英国，都有临床试验基地，我们将继续在这些市场进行未来的临床试验。我们在美国境外的场所进行临床试验的能力受到在美国以外司法管辖区开展业务所独有的众多风险的影响，包括：
48
乌克兰持续的冲突以及由此产生的美国、欧盟和许多其他国家对俄罗斯、俄罗斯个人、俄罗斯企业和俄罗斯中央银行实施的经济和其他制裁，或者该地区紧张局势的任何升级，都可能产生更广泛的影响，并扩展到其他国家。持续的中东冲突可能产生类似的影响。尽管任何军事行动以及冲突扩展到其他国家的持续时间和影响都非常不可预测，但如果冲突蔓延或影响其他国家，我们在美国以外受影响地区开展临床试验活动的计划可能会中断或延迟。
如果在候选产品的开发过程中发现了严重的不良事件或不可接受的副作用，我们可能需要放弃或限制某些候选产品的开发。
如果我们的候选产品在非临床或临床试验中产生不良影响，或者具有意想不到的特征，则我们可能需要中断、延迟或放弃其开发，或者将开发限制在更狭窄的用途或亚群中，从风险收益的角度来看，不良副作用或其他特征不太普遍、不太严重或更容易接受。我们的候选产品出现任何具有临床意义的不良事件都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。
Tegoprubart是早期的候选产品，人体副作用特征尚未完全确定。目前未知的药物相关副作用可以通过正在进行和未来的临床试验来发现，因此，这些可能的药物相关副作用可能会影响患者招募、受试者完成试验的能力，或导致潜在的产品责任索赔。
我们未来的成功取决于我们留住高管和关键员工以及未来吸引、留住和激励合格人员的能力。
我们高度依赖我们的管理、科学和临床团队主要成员的产品开发、临床和业务开发专业知识。尽管我们已经与我们的高管和关键员工签订了雇佣协议，但他们每个人都可以随时终止在我们的工作。我们不为任何高管或其他员工保持 “关键人物” 保险。我们最近决定终止胰岛细胞移植计划和iGaN计划，以及我们财务状况的不确定性可能会增加员工在可预见的将来离职的可能性。
招聘和留住合格的科学、临床、制造、销售和营销人员对我们的成功至关重要。由于公司规模小，员工人数有限，我们的每位高管和关键员工都扮演着至关重要的角色。失去我们的执行官或其他关键员工的服务可能会阻碍我们的发展和商业化目标的实现，并严重损害我们成功实施业务战略的能力。此外，更换执行官和关键员工可能很困难，而且可能需要很长时间，因为我们行业中具备成功开发、获得监管部门批准和商业化产品所需的广泛技能和经验的人员数量有限。从这个有限的人才库中招聘的竞争非常激烈，鉴于众多制药和生物技术公司都在争夺类似的人才，我们可能无法以可接受的条件雇用、培训、留住或激励这些关键人员。在从大学和研究机构招聘科学和临床人员方面，我们还面临竞争。此外，我们依靠
49
聘请顾问和顾问，包括科学和临床顾问，协助我们制定药品、非临床开发、临床开发、监管战略和商业战略。我们的顾问和顾问可能受雇于我们以外的雇主，并且可能在与其他实体签订的咨询或咨询合同下有承诺，这可能会限制他们向我们提供服务的能力。如果我们无法继续吸引和留住高素质的人才，我们推行增长战略的能力将受到限制。
与监管部门批准我们的候选产品和其他合规事项相关的风险
如果我们无法获得所需的监管批准，或者延迟获得所需的监管批准，或者批准的范围可能很小，则我们可能无法将候选产品商业化，我们的创收能力可能会受到重大损害。
根据美国的新药申请，我们的候选产品必须获得美国食品药品管理局和美国以外其他监管机构的批准，然后才能在相应地区商业化。无论是在美国还是在美国境外，获得上市批准的过程都很昂贵，如果获得批准，则需要数年时间，并且可能因各种因素（包括所涉候选产品的类型、复杂性和新颖性）而有很大差异。未能获得候选产品的市场批准将阻止我们对候选产品进行商业化。我们尚未获得任何国家/地区监管机构的批准来销售我们的任何候选产品。我们在提交和支持获得产品营销批准所需的申请方面没有经验，可能会聘请第三方顾问来协助这一流程。要获得上市批准，需要向监管机构提交每种治疗适应症的大量非临床和临床数据以及其他支持信息，以确定候选产品的安全性和有效性。获得上市批准还需要向监管机构提交有关产品配方和制造过程的信息，并由监管机构检查制造设施。我们的候选产品可能无效，可能仅具有中等效果，或者可能被证明具有不良或意想不到的副作用、毒性或其他特征，这些特征可能阻碍我们获得上市批准或阻止或限制商业用途。监管机构在批准过程中拥有很大的自由裁量权，可能会拒绝接受任何申请，或者可能认为我们的数据不足以获得批准，需要额外的非临床、临床或其他数据。此外，对从非临床和临床试验中获得的数据的不同解释可能会延迟、限制或阻碍候选产品的上市批准。开发期间市场批准政策的变化、附加法规或法规的变更或颁布，或对每份提交的产品申请的监管审查的变化，也可能导致申请的延迟或阻碍批准。
我们最终获得的任何上市批准都可能比要求的更少或更有限，或者受到限制或批准后承诺的约束，这使得批准的产品在商业上不可行或其市场潜力受到严重损害。此外，监管机构可能不会批准我们的候选产品成功商业化所必需或理想的标签声明。
为了在欧盟和美国以外的其他国际司法管辖区营销和销售我们的产品，我们或我们的第三方合作者必须获得单独的营销许可，并遵守众多不同的监管要求。批准程序因国家而异，可能需要额外的非临床、临床或健康结果数据。此外，获得批准所需的时间可能因国际司法管辖区而异。美国以外的监管批准程序通常包括与获得FDA批准相关的所有风险。除监管部门批准外，在美国以外的许多国家/地区，还要求产品获得报销批准，然后才能批准在该国家/地区销售。
如果我们在获得批准方面遇到延误或未能获得候选产品的批准，则候选产品的商业前景可能会受到损害，我们的创收能力将受到重大损害。
我们获得上市批准的任何候选产品都将受到广泛的上市后监管要求的约束，并可能受到上市后的限制或退出市场，如果我们未能遵守监管要求或者我们的产品遇到意想不到的问题，任何产品获得批准，我们可能会受到处罚。
我们的候选产品以及与其开发和商业化相关的活动，包括其测试、制造、记录保存、标签、存储、批准、广告、促销、销售和分销，都受到全面的监管，这些监管机构专门针对该产品获批准的国家/地区的监管机构规定的监管。在美国和继国际协调会议之后的其他国家，这些
50
要求包括提交安全和其他上市后信息和报告、注册和上市要求、与制造、质量控制、质量保证以及相应的记录和文件维护相关的cGMP要求，包括FDA和其他监管机构的定期检查、有关向医生分发样本的要求以及记录保存。
美国食品和药物管理局或其他监管机构也可能要求进行昂贵的上市后研究或临床试验和监测，以监测产品的安全性或有效性。美国食品和药物管理局严格监管药品批准后的营销和推广，确保药品仅根据批准的适应症上市，并符合批准的标签的规定。美国食品和药物管理局对制造商有关其产品使用的通信施加了严格的限制，如果我们推广的产品超出其批准的适应症，我们可能会因标签外促销而受到执法行动。违反与处方药促销有关的《联邦食品、药品和化妆品法》的行为可能会导致调查，指控其违反联邦和州医疗保健欺诈和滥用法律以及州消费者保护法。
此外，稍后发现我们的产品、制造商或制造工艺中以前未知的不良事件或其他问题，或者不遵守监管要求，可能会产生各种结果，包括：
不遵守欧盟关于安全监测或药物警戒的要求，以及与开发儿科产品相关的要求，也可能导致重大的经济处罚。同样，不遵守欧盟关于保护个人信息的要求也可能导致重大的处罚和制裁。
监管制药和医疗保健行业的立法可能会增加我们获得上市批准和商业化候选产品的难度和成本，并影响我们可能获得的价格。
在美国和一些外国司法管辖区，已经进行了许多立法和监管变更以及拟议的变更，旨在控制医疗费用并修改对药品和生物制品的监管。这些和其他监管变化可能会阻止或延迟我们的候选产品的上市批准，限制或监管批准后的活动，并影响我们销售获得市场批准的任何候选产品的盈利能力。
例如，2022年8月16日，美国政府颁布了《2022年通货膨胀降低法》，其中除其他外，包括旨在直接影响药品价格和减少联邦政府药品支出的政策，该政策将于2023年生效。《减少通货膨胀法》要求药品制造商在医疗保险受益人使用的某些药物的价格上涨速度快于通货膨胀的情况下，向医疗保险支付回扣。回扣的计算机制将模仿医疗补助回扣的机制，但扩大基于通货膨胀的回扣可能会使定价策略进一步复杂化。2022年的《通货膨胀降低法》或其他类似立法可能会降低我们可以收取的价格和获得的产品报销，从而降低我们的盈利能力。
51
我们预计，未来将通过更多的州和联邦医疗改革措施和法规。这些措施和法规中的任何一项都可能限制联邦和州政府为医疗保健产品和服务支付的金额，导致对我们候选产品的需求减少或额外的定价压力，并影响我们的产品开发、测试、营销批准和上市后活动。
国际司法管辖区的医疗保健法律法规也规定了法律、限制和其他监管措施，在这些司法管辖区，我们在获得候选产品的上市批准和商业化的难度和成本方面面临着与美国相同的问题，这可能会影响我们可能获得的价格。
在一些国家，尤其是欧盟国家，处方药的价格受政府的控制。在这些国家，在获得产品上市批准后，与政府当局的定价谈判可能需要相当长的时间。为了在某些国家获得报销或定价批准，我们可能需要进行一项临床试验，将我们的候选产品的成本效益与其他可用疗法进行比较。如果我们的产品无法获得补偿，或者赔偿范围或金额有限，或者定价不令人满意，我们的业务可能会受到损害，甚至可能受到重大损害。
我们的业务运营以及与医疗保健提供商、医生、第三方付款人和客户的关系将受到适用的反回扣、欺诈和滥用以及其他广泛适用的医疗保健法律的约束，这可能会使我们面临刑事制裁、民事处罚、计划排除、合同损失、声誉损害以及利润和未来收益的减少。
医疗保健提供商、医生和第三方付款人将在我们获得上市批准的任何候选产品的推荐和处方中发挥主要作用。我们当前和未来的安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用行为以及其他医疗保健法，这些法律可能会限制我们营销、销售和分销获得上市批准的产品的业务或财务安排和关系。尽管我们不会控制医疗服务的转诊或直接向医疗保险、医疗补助或其他第三方付款人开具账单，但联邦和州的医疗保健法律现在和将来都适用于我们的业务。此类法律包括但不限于联邦虚假索赔、虚假陈述和民事罚款法，包括联邦民事虚假索赔法（“FCA”）、联邦反回扣法规、1996年联邦健康保险流通与责任法（“HIPAA”）、患者数据隐私和安全法规，包括经2009年《临床健康信息技术促进临床健康法》（“HIPAA”）修订的美国HIPAA（“HIPAA”）TECH”）、《医生补助阳光法》下的联邦透明度要求以及类似的州，当地或外国法律。
根据这些法律，制药和其他医疗保健公司因各种促销和营销活动而受到起诉，例如：向处方者提供免费旅行、免费商品、虚假咨询费和补助金以及其他金钱福利；向定价服务机构报告平均批发价格上涨，然后由联邦计划用来设定报销率；参与标签外促销；向医疗补助回扣计划提交虚高的最优惠价格信息，以减少医疗补助回扣的责任。努力确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗保健法律法规将涉及大量成本。政府当局可能会得出结论，认为我们的商业行为可能不符合当前或未来涉及适用的欺诈和滥用行为的法规、法规或判例法或其他医疗保健法律法规。
如果发现我们的业务违反了这些法律或可能适用于我们的任何其他政府法规，我们可能会受到重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、撤资、罚款、监禁、被排除在政府资助的医疗计划（例如医疗保险和医疗补助）之外、额外的监督和报告义务、合同损失、声誉损害、利润和未来收益减少以及我们的业务缩减或重组。如果发现我们预计与之开展业务的任何医生或其他医疗保健提供者或实体不遵守适用法律，则该个人或实体可能会受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗保健计划之外。
国际司法管辖区的反回扣、欺诈和滥用以及其他医疗保健法律法规也规定了法律、限制和其他监管措施，在这些司法管辖区，我们在刑事制裁、民事处罚、项目排除、合同损害、声誉损害以及利润和未来收益减少等方面面临着与美国相同的问题。
我们依赖我们的信息系统以及我们的第三方合作者、服务提供商、承包商或顾问的信息系统。我们的信息系统，或我们的第三方合作者、服务提供商、承包商的信息系统或
52
顾问可能会失败或遭受网络安全事件，这可能导致我们的开发计划受到重大干扰或数据丢失，或者损害与我们的业务相关的敏感信息的隐私、安全性、完整性或机密性，并对我们的声誉、业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。
在我们的正常业务过程中，我们收集、存储和传输大量机密信息，包括知识产权、专有业务信息和个人信息。我们的信息系统和基础设施以及我们当前或未来的第三方合作者、服务提供商、承包商和顾问的信息系统和基础设施容易受到网络安全事件的损害，这些事件包括计算机病毒、拒绝服务攻击、黑客攻击、网络钓鱼和其他社会工程攻击、恶意软件导致的未经授权的访问或使用，以及自然灾害、恐怖主义、战争、电信和电气故障造成的中断。我们还可能遇到来自组织内部人员（包括员工或承包商）或其他有权访问我们组织内部信息系统的人员的网络安全事件。对信息系统的攻击频率、持续性、复杂性和强度都在增加，而且这些攻击是由动机和专业知识越来越复杂和有组织的外国政府、团体和个人进行的。除了提取或访问敏感信息外，此类攻击还可能包括部署有害恶意软件、勒索软件、拒绝服务攻击、社会工程和其他手段，以影响服务可靠性并威胁信息的安全性、机密性、完整性和可用性。普遍使用移动设备访问敏感信息也增加了数据安全事件的风险，这可能导致机密信息或其他知识产权的丢失。尽管据我们所知，迄今为止，我们没有遇到任何重大信息系统故障、事故或安全漏洞，但如果此类事件发生并导致我们的运营或第三方合作者、服务提供商、承包商和顾问的运营中断，则可能导致我们的开发计划受到重大干扰，并造成严重的声誉、财务、法律、监管、业务或运营损失。我们在缓解、调查和应对潜在的安全事件、漏洞、中断、网络安全问题、错误、病毒、蠕虫、恶意软件程序和安全漏洞方面可能要付出巨大成本，尽管我们已经实施了安全措施来保护我们的数据安全和信息系统，但我们解决这些问题的努力可能不会成功，这些问题可能会导致意外中断、延迟、服务停止以及对我们的业务和竞争地位造成其他损害。
例如，丢失已完成、正在进行或计划中的候选产品临床试验的临床试验数据可能会导致我们的监管审批工作延迟，并大大增加我们恢复或复制数据的成本。如果任何真实或感知的安全漏洞影响我们的信息系统（或我们的第三方合作者、服务提供商、承包商或顾问的信息系统），或者导致个人身份信息的丢失或意外、非法或未经授权的访问、使用、发布或其他处理，或者我们的数据或应用程序或其他与我们的技术或候选产品相关的数据或应用程序损坏，或者对机密或专有信息的不当披露，我们可能会被认定有违反适用的美国和国际隐私、数据保护和其他法律，这可能会使我们受到美国联邦、州和地方监管机构以及国际监管实体的诉讼和政府调查和诉讼，从而导致重大民事和/或刑事责任风险。我们的候选产品的进一步开发可能会延迟。此类违规行为可能需要根据各种国外、国内（联邦和州）隐私和安全法律（如果适用）通知政府机构、媒体或个人，包括经HITECH修订的HIPAA及其实施细则和条例，以及联邦贸易委员会颁布的法规和州违规通知法。此外，我们的责任保险的类型或金额可能不足以承保与网络安全事件相关的索赔。
我们或任何第三方合作者、服务提供商、承包商或顾问未能履行我们的隐私、保密、数据安全或类似义务，或导致意外、非法或未经授权访问、使用、发布、处理或传输敏感信息（包括个人身份信息）的任何数据安全事件或其他安全漏洞，都可能导致负面宣传、损害我们的声誉、政府调查、执法行动、监管机构对我们的罚款、诉讼或公开声明可能导致第三方对我们失去信任，或可能导致第三方提出索赔，包括那些声称我们违反了隐私、保密、数据安全或类似义务的第三方索赔，其中任何一项都可能对我们的声誉、业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。在我们维护个人可识别的健康信息的范围内，如果我们或我们的业务伙伴未能遵守HIPAA的要求，我们可能会受到HIPAA的罚款和处罚（包括民事和刑事）。此外，数据安全事件和其他安全漏洞可能很难被发现，在识别这些事件方面的任何延迟都可能导致危害增加。尽管我们已经实施了旨在保护我们的信息、数据、信息系统、应用程序和基础设施的数据安全措施，但无法保证此类措施能够成功防止服务中断或网络安全事件。
53
欧洲数据收集受有关收集、使用、处理和跨境传输个人信息的限制性法规的约束。
我们可能会收集、处理、使用或转移来自欧洲经济区个人的个人的个人信息，这些信息与我们的业务有关，包括与在欧洲经济区进行临床试验有关的信息。此外，如果我们的任何候选产品获得批准，我们可能会寻求在欧洲经济区将这些产品商业化。欧洲经济区个人健康数据的收集和使用受《通用数据保护条例》（EU）2016/679）（“GDPR”）以及其他欧盟和特定国家/地区法律法规的约束。英国和瑞士也通过了数据保护法律法规。这些立法法案（以及法规和指导方针）规定了以下方面的要求：为处理与可识别个人有关的个人数据以及将此类数据传输到欧洲经济区以外，包括向美国转移此类数据，向这些个人提供有关其个人数据处理的详细信息，确保个人数据安全，与处理个人数据的第三方签订数据处理协议，回应个人行使个人权利的请求数据，向国家数据保护主管机构和受影响个人报告涉及个人数据的安全漏洞，任命数据保护官员或公司代表，进行数据保护影响评估和保存记录。GDPR 对我们处理的个人数据规定了额外的责任和责任，我们可能需要制定额外的机制来确保遵守新的数据保护规则。不遵守欧洲经济区成员国和欧洲经济区其他国家的GDPR和相关国家数据保护法的要求可能会导致对我们处以巨额罚款、其他行政处罚和民事索赔，这可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。欧洲数据保护机构可能以不同的方式解释 GDPR 和国家法律，并可能施加额外要求，这增加了在欧洲经济区或英国境内处理个人数据的复杂性。有关实施和合规做法的指导通常会更新或以其他方式修订。
如果我们不遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会被处以罚款或处罚，或者承担可能损害我们业务的费用。
为了遵守当前或未来的环境、健康和安全法律法规，我们可能会承担大量成本。这些现行或未来的法律法规可能会损害我们的非临床或临床开发或生产工作。我们不遵守这些法律法规也可能导致巨额罚款、处罚或其他制裁。
与我们的候选产品的商业化相关的风险
即使我们的任何候选产品获得上市批准，我们也可能无法达到医生、患者、第三方付款人和医学界其他人获得商业成功所必需的市场接受程度。
如果我们的任何候选产品获得上市批准，我们仍可能无法获得医生、患者、第三方付款人和医学界其他人的足够市场认可。此外，与我们的产品相比，医生、患者和第三方付款人可能更喜欢其他新产品。如果我们的候选产品没有获得足够的接受度，我们可能无法产生可观的产品收入，也可能无法盈利。如果获准商业销售，我们的候选产品的市场接受程度将取决于多种因素，包括：
54
如果我们当前的候选产品或未来的候选产品获得市场批准，而我们或其他人后来发现该产品的效果不如先前认为的或造成了先前未发现的不良副作用，那么我们推销该产品的能力可能会受到损害。
临床试验是在经过精心定义的同意参加临床试验的患者群体中进行的。因此，我们的临床试验可能表明，候选产品的明显有益效果大于对更广泛的患者群体的实际积极作用，或者无法识别出不良的副作用。如果在候选产品获得批准后，我们或其他人发现该产品的效果不如先前认为的或导致先前未发现的不良副作用，则可能发生以下任何事件：
这些事件中的任何一个都可能对我们的运营和业务产生重大和不利的影响。我们的候选产品的商业前景可能会受到损害，我们的创收能力将受到重大损害。
我们目前没有营销或销售队伍。如果我们无法建立有效的营销和销售能力，或者无法与第三方签订协议来营销和销售我们的候选产品，则如果获得批准，我们可能无法有效地推销和销售我们的候选产品，也无法创造产品收入。
我们目前没有营销或销售团队来负责任何能够获得监管部门批准的候选产品的营销、销售和分销。为了将任何候选产品商业化，我们必须建立在逐个地区的营销、销售、分销、管理和其他非技术能力的基础上，或者与第三方做出安排以提供这些服务，但我们可能无法成功。如果我们的候选产品获得监管部门的批准，我们打算建立一个具有技术专业知识和支持分销能力的内部销售和营销团队，将我们的候选产品商业化，这将既昂贵又耗时，需要我们的执行官高度关注才能管理，但可能无法有效地推销和销售我们的候选产品。我们内部销售、营销和分销能力发展的任何失败或延误都将对我们获得市场批准的任何产品的商业化产生不利影响。在所有或某些候选产品的商业化方面，我们可以选择在全球范围内或逐地与拥有直接销售队伍和已建立分销系统的第三方合作，以扩大我们自己的销售队伍和分销系统，或者取代我们自己的销售队伍和分销系统。如果我们无法在需要时以可接受的条件或根本无法达成此类安排，则我们可能无法成功地将获得监管部门批准的任何候选产品商业化，或者任何此类商业化可能会遇到延迟或限制。如果我们未能成功地将候选产品商业化，无论是靠我们自己还是通过与一个或多个第三方的合作，我们未来的产品收入都将受到影响，并可能蒙受重大的额外损失。
我们面临激烈的竞争，这可能会导致其他人比我们更早或更成功地发现、开发或商业化竞争产品。
新药产品的开发和商业化竞争非常激烈。我们在当前候选产品方面面临竞争，对于我们未来可能寻求开发或商业化的任何候选产品，我们将面临来自全球主要制药公司、专业制药公司和生物技术公司的竞争。目前有几家大型制药和生物技术公司在销售和销售产品，或者正在开发用于治疗疾病适应症的产品
55
我们正在开发我们的候选产品。这些有竞争力的产品和疗法中有一些基于与我们的方法相同或相似的科学方法，而另一些则基于完全不同的方法。潜在的竞争对手还包括学术机构、政府机构和其他公共和私人研究组织，它们开展研究、寻求专利保护并建立研究、开发、制造和商业化合作安排。
具体而言，有许多公司正在为移植、自身免疫或中枢神经系统适应症的临床试验中开发竞争性抗CD40和抗CD40L疗法，包括：诺华、赛诺菲、UCB、安进（收购Horizon Therapeutics后）、Bristol Myers Squibb和Kiniksa。所有这些公司的规模都比Eledon大，并且拥有更多的资源来开发其候选药物。
如果获得批准，我们预计tegoprubart将面临来自许多经美国食品药品管理局批准的预防移植排斥反应疗法的竞争，包括PROGRAF®、ASTAGRAF XL®、ENVARSUS XR®、NULOJIX®、CELLCEPT®、MYFORTIC® 以及许多其他品牌和仿制免疫抑制剂。多家公司正在研究胰岛细胞和肾脏移植解决方案，这些解决方案最终可能会完全消除这些适应症中对免疫抑制剂的需求。
我们预计，tegoprubart将面临来自美国食品药品管理局批准的ALS治疗药物的竞争，包括RADICAVA®、RELYVRIO、RILUZOLE以及许多其他品牌和仿制免疫抑制剂。多家制药和生物技术公司，包括但不限于Biogen、Ionis制药、Alexion Pharmace公司、Orion Pharma、Orphazyme、AzTherapies、Voyager Therapeutics、Apic Bio、Brainstorm Cell Therapeutics和Cytokinetics，也在研究相互竞争的ALS药物、基因疗法和细胞动力学方法。
如果我们的竞争对手开发和商业化比我们可能开发的任何产品更安全、更有效、副作用更少或更不严重、更方便或更便宜的产品，我们的商业机会就会减少或消除。此外，在许多情况下，我们的竞争能力可能会受到寻求鼓励使用仿制药的保险公司或其他第三方付款人的影响。
仿制药目前可用，预计未来几年还会有更多仿制产品上市，这可能会造成定价压力。如果我们的候选产品获得市场批准，我们预计它们的定价将比竞争对手的仿制产品高得多。
我们正在与之竞争或将来可能与之竞争的许多公司在研发、制造、进行非临床研究、开展临床试验、获得监管部门批准和上市批准产品方面的财务资源和专业知识要多得多。制药和生物技术行业的合并和收购可能导致更多的资源集中在少数竞争对手身上。规模较小的公司和其他处于早期阶段的公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。这些第三方与我们竞争，招募和留住合格的科学和管理人员，建立临床试验场所和临床试验患者注册，以及获取与我们的项目互补或必需的技术。
新批准产品的保险范围和报销状况尚不确定。未能为新产品或现有产品获得或维持足够的保险和报销可能会限制我们销售这些产品的能力，降低我们创收的能力。
政府和私人付款人报销的可用性和范围对于大多数患者能够负担得起昂贵的治疗至关重要。我们的候选产品的销售将在很大程度上取决于我们的候选产品的费用将在多大程度上由健康维护、管理式护理、药房福利和类似的医疗保健管理组织支付，或者由政府卫生管理机构、私人健康保险保险公司和其他第三方付款人报销。如果不提供补偿，或者仅限于有限的补偿，我们可能无法成功地将我们的候选产品商业化。即使提供了保险，批准的补偿金额也可能不够高，不足以让我们确定或维持足够的定价，以实现足够的投资回报。
新批准产品的保险范围和报销存在很大的不确定性。在美国，新药报销的主要决定通常由CMS做出，因为CMS决定新药是否以及在多大程度上将由医疗保险承保和报销。私人付款人倾向于在很大程度上关注CMS。很难预测CMS将在报销方面做出什么决定
56
基本上是像我们这样的新产品，因为这些新产品没有任何既定做法和先例。欧洲的报销机构可能比 CMS 更为保守。在美国以外，国际业务通常受到广泛的政府价格控制和其他市场监管的约束，我们认为，欧洲、加拿大和其他国家越来越重视成本控制举措，已经并将继续给我们的候选产品的定价和使用带来压力。在许多国家，作为国家卫生系统的一部分，医疗产品的价格受不同的价格控制机制的约束。总的来说，此类制度下的药品价格大大低于美国。其他国家允许公司自行确定药品价格，但监控和控制公司的利润。额外的国外价格控制措施或定价法规的其他变化可能会限制我们能够向候选产品收取的金额。因此，在美国以外的市场，与美国相比，我们产品的报销可能会降低，可能不足以产生商业上合理的收入和利润。
此外，美国和国际上的政府和第三方付款人越来越多地努力限制或降低医疗成本，这可能会导致此类组织限制批准的新产品的承保范围和报销水平，因此，他们可能无法为我们的候选产品支付或提供足够的款项。增加的费用用于支付以健康结果为重点的研究的费用，这些研究用于生成必要的数据，以证明我们产品的价值，从而确保报销。由于医疗保健管理的趋势、健康维护组织的影响力越来越大以及其他立法变化，我们预计在销售任何候选产品时都将面临定价压力。总体而言，医疗保健成本，尤其是处方药和外科手术以及其他治疗的下行压力已经变得非常大。结果，新产品进入医疗保健市场的壁垒越来越高。
此外，许多私人付款人与商业供应商签订合同，这些供应商销售的软件提供的指导方针试图限制某些被认为对现有替代产品带来有限好处的产品的使用，从而限制这些产品的报销。此类组织可能会制定指导方针，限制我们产品的报销或使用。
针对我们的产品责任诉讼可能导致我们承担巨额责任，并限制我们可能开发的任何产品的商业化。
我们面临着与在人体临床试验中测试候选产品相关的产品责任风险的固有风险，如果我们对可能开发的任何产品进行商业销售，则将面临更大的风险。如果我们无法成功地为候选产品或产品造成伤害的索赔进行辩护，我们将承担巨额责任。无论优点或最终结果如何，责任索赔都可能导致对我们可能开发的任何候选产品或产品的需求减少；我们的声誉受损和媒体的重大负面关注；临床试验参与者退出；为相关诉讼辩护的巨额费用；向试验参与者或患者提供巨额金钱奖励；收入损失；管理层执行业务战略的资源减少；以及我们可能开发的任何产品无法商业化。
我们目前共持有1,000万美元的产品责任保险，每起事件的限额为1,000万美元，这可能不足以支付我们可能承担的所有负债。随着我们扩大临床试验或开始将候选产品商业化，我们可能需要增加保险覆盖范围。保险越来越昂贵。我们可能无法以合理的成本或足以偿还可能产生的任何责任的金额维持保险。
与我们依赖第三方相关的风险
我们与第三方签订合同，生产用于非临床和临床试验的候选产品，并预计将继续这样做以实现商业化。这种对第三方的依赖增加了我们无法以可接受的成本和质量提供足够数量的候选产品或产品的风险，这可能会延迟、阻碍或损害我们的开发或商业化工作。
我们已经利用并打算继续利用第三方来配制、制造、包装和分销我们的候选药物的临床用品。我们没有制造经验，也没有任何制造设施。目前，我们依赖第三方为非临床和临床活动生产药物和药品。我们的制造供应商利用专有的细胞培养基、细胞系、缓冲液、制造设备、制造用品和存储缓冲液来制造 tegoprubart 和其他候选产品。这些材料是定制的，只能从有限的来源获得。尽管我们认为我们的第三方供应商手头上有大量的这些材料和设备供应，但这种供应的任何持续中断都可能对我们的运营产生不利影响。我们与目前的供应商没有任何长期协议。
57
如果我们需要更换制造商，我们可能会在根据监管要求和规格寻找完全有资格生产我们的产品和候选产品的替代制造商方面遇到延误。在获得或制造、包装或分发经批准的候选产品方面的任何延迟或困难都可能对我们的临床试验产生负面影响。
我们期望依靠第三方制造商或第三方合作者来制造我们的合作者或我们获得市场批准的任何其他候选产品的商业供应。尽管有药物物质和产品风险管理，但这种对第三方的依赖仍存在风险，即我们无法以可接受的成本或质量获得足够数量的候选产品或产品，或此类数量的产品，这可能会延迟、阻碍或损害我们的开发或商业化工作。例如，这些第三方因 COVID-19 疫情而遭受了运营中断。我们现有或未来的药物或药品制造商的任何延迟或绩效失败都可能延迟临床开发或上市批准。我们目前没有冗余供应安排。如果供应商无法向我们提供我们的要求，我们可能需要寻找替代制造商，这将导致我们在识别和认证任何此类替代品时产生额外的成本和延迟。
早期研究中使用的配方和设备不是最终配方和商业化设备。FDA 或其他监管机构可能要求对规格和储存条件进行其他更改。这些可能需要额外的研究，并可能导致我们的临床试验和商业化活动延迟。
我们还预计将依靠其他第三方为我们的临床试验贴标、存储和分发药品。我们的分销商的任何绩效失败都可能延迟候选产品的临床开发或上市批准或产品的商业化，从而产生额外的损失并剥夺我们潜在的产品收入。
我们可能无法与第三方制造商达成任何协议，也无法按照可接受的条款达成协议。即使我们能够与第三方制造商达成协议，对第三方制造商的依赖也会带来额外的风险，包括：
我们赖以进行制造和包装的第三方也需要接受监管审查，这些第三方的任何监管合规问题都可能严重延迟或破坏我们的临床或商业化活动。第三方制造商可能无法遵守美国以外的cGMP法规或类似的监管要求。我们或第三方制造商未能遵守适用法规可能会导致我们受到制裁，包括临床搁置、罚款、禁令、民事处罚、延迟、暂停或撤回批准、吊销许可证、扣押或召回候选产品或产品、运营限制和刑事起诉，所有这些都可能对我们产品的供应产生重大不利影响。此外，宏观经济状况可能会对这些第三方产生不利影响，导致他们遭受流动性或运营问题。如果一家重要的第三方供应商破产或被迫解雇协助我们项目的员工，我们的业绩和开发时机可能会受到影响。
我们的候选产品和我们可能开发的任何产品都可能与其他候选产品和产品竞争，争夺生产设施的准入。根据cGMP法规运营的制造商数量有限，这些制造商可能有能力为我们制造。
我们目前和预期的未来依赖他人来制造我们的候选产品或产品，可能会对我们未来的利润率以及我们及时和具有竞争力的任何获得市场批准的产品进行商业化的能力产生不利影响。
58
我们依靠CRO和其他签约第三方来进行非临床和临床测试以及某些其他研发活动。因此，这些组织开展的活动的结果在一定程度上将超出我们的控制范围。
外包很大一部分业务的性质将要求我们依靠首席研究官和其他承包商来协助我们进行研发、临床测试活动、患者入组、数据收集以及向美国食品药品管理局或其他监管机构提交监管文件。因此，我们的成功将部分取决于这些第三方在履行其职责方面的成功。尽管我们打算对我们的CRO和其他承包商进行资格预审，而且我们相信被选中的承包商将完全有能力履行其合同义务，但我们无法直接控制他们应用于这些活动的资源和专业知识的充足性和及时性。此外，宏观经济状况可能会影响我们的发展伙伴和供应商，这可能会对他们及时执行任务的能力产生不利影响。如果我们的承包商不能充分及时地履行其义务，我们的候选药物的临床开发、监管批准和商业化的步伐可能会大大延迟，我们的前景可能会受到不利影响。
与我们的知识产权相关的风险
如果我们无法为我们的技术和产品获得和维持知识产权保护，或者所获得的知识产权保护范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们的技术和产品相似或完全相同，我们成功地将我们的技术和产品商业化的能力可能会受到损害。
我们的成功在很大程度上取决于我们在相关国家获得和维持与我们的专有技术和产品相关的专利保护的能力。我们寻求通过在美国和国际上提交与我们的新技术和候选产品相关的专利申请来保护我们的专有地位。该专利组合包括已颁发的专利和待处理的涵盖药物组合物和使用方法的专利申请。
专利申请过程既昂贵又耗时，我们可能无法以合理的成本或及时地提交和起诉所有必要或理想的专利申请。我们可能会选择不为某些创新寻求专利保护，也可能选择不在某些司法管辖区寻求专利保护，根据某些司法管辖区的法律，专利或其他知识产权可能不可用或范围有限。在获得专利保护为时已晚之前，我们也有可能无法确定我们的发现和非临床开发成果中可获得专利的方面。此外，在某些情况下，我们可能无权控制专利申请的准备、提交和起诉，也无权维护专利，涵盖我们从第三方许可的技术。因此，不得以符合我们业务最大利益的方式起诉和执行这些专利和申请。
生物技术和制药公司的专利地位通常非常不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。此外，外国法律可能无法像美国法律那样保护我们的权利。例如，印度和中国不允许为治疗人体的方法申请专利。科学文献中有关发现的出版物往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常要等到申请后18个月才公布，或者在某些情况下根本不公布。因此，我们无法确定我们是第一个提出自有或许可的专利或待处理的专利申请中声称的发明的人，还是我们是第一个为此类发明申请专利保护的人。因此，我们专利权的发行、范围、有效性、可执行性和商业价值非常不确定。我们正在申请和未来的专利申请可能不会导致专利的颁发，这些专利可以保护我们的全部或部分技术或产品，也不会有效阻止他人将竞争性技术和产品商业化。欧盟、美国和其他国家专利法的变化或对专利法的解释可能会降低我们专利的价值或缩小我们的专利保护范围。
描述的与我们的专利和其他知识产权有关的风险也适用于我们许可的知识产权，任何未能获得、维护和执行这些权利的行为都可能对我们的业务产生重大不利影响。在某些情况下，我们可能无法控制我们许可的专利的起诉、维护或执行，我们的许可方可能无法采取我们认为必要或可取的步骤来获得、维护和执行许可专利。我们无法充分保护我们的知识产权可能会对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响。
美国专利商标局和各种非美国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守多项程序、文件、费用支付和其他类似条款。在某些情况下，
59
违规行为可能导致专利或专利申请的放弃或失效，从而导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。在这种情况下，我们的竞争对手也许能够进入市场，这种情况将对我们的业务产生重大的不利影响。
此外，我们通过与ALS疗法开发研究所签订的许可协议获得了tegoprubart和其他候选产品的版权，并且将来可能会与第三方签订其他知识产权或资产的许可协议。这些许可协议可能会对我们施加各种尽职调查、里程碑付款、特许权使用费和其他义务。如果我们未能履行这些协议下的义务，或者我们面临破产，我们可能需要向许可人支付某些款项，我们可能会失去许可证的排他性，或者许可人可能有权终止许可，在这种情况下，我们将无法开发或销售许可证所涵盖的产品。此外，与内部开发许可技术相比，与这些许可证相关的里程碑和其他付款将使我们开发候选药物的利润降低。
在某些情况下，我们许可技术的专利申请可能完全由许可人控制。如果我们的许可人未能获得和维持对我们许可的专有知识产权的专利或其他保护，我们可能会失去知识产权的权利或我们在这些权利上的排他性，我们的竞争对手可能会使用该知识产权销售竞争产品。在某些情况下，我们可能会控制对由许可技术产生的专利的起诉。如果我们违反了与此类起诉相关的任何义务，我们可能会对我们的许可合作伙伴承担重大责任。如果有关我们许可的知识产权和其他权利的争议妨碍或损害了我们在可接受的条件下维持当前许可安排的能力，则我们可能无法成功开发和商业化受影响的候选产品。
我们可能会参与诉讼以保护或执行我们的专利或其他知识产权，这可能昂贵、耗时且不成功。
我们的商业成功取决于我们和合作者的能力，即开发、制造、营销和销售我们的候选产品，以及在不侵犯第三方专有权利的情况下使用我们的专有技术。生物技术和制药行业存在大量知识产权诉讼。我们可能会成为未来对抗性诉讼或有关我们产品和技术知识产权的诉讼的当事方或受到这些诉讼的威胁，包括美国专利商标局的干涉或推导程序。第三方可能会根据现有专利或将来可能授予的专利对我们提出侵权索赔。
如果发现我们侵犯了第三方的知识产权，我们可能需要获得该第三方的许可，才能继续开发和销售我们的产品和技术。但是，我们可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得任何所需的许可。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够获得许可给我们的相同技术。我们可能被迫停止将侵权技术或产品商业化，包括通过法院命令。此外，如果我们被发现故意侵犯了专利，我们可能会被判承担金钱损害赔偿责任，包括三倍的赔偿金和律师费。侵权认定可能会阻止我们对候选产品进行商业化或迫使我们停止部分业务运营，这可能会对我们的业务造成重大损害。声称我们盗用了第三方的机密信息或商业秘密可能会对我们的业务产生类似的负面影响。
由于我们行业的竞争非常激烈，竞争对手可能会侵犯或以其他方式侵犯我们颁发的专利、许可人的专利或其他知识产权。为了打击侵权或未经授权的使用，我们可能需要提出侵权索赔，这可能既昂贵又耗时。我们对被认为的侵权者提出的任何索赔都可能促使这些当事方对我们提出反诉，指控我们侵犯了他们的专利。此外，在专利侵权诉讼中，法院可以裁定我们的专利全部或部分无效或不可执行，狭义地解释该专利的主张，或者以我们的专利不涵盖相关技术为由拒绝阻止另一方使用有争议的技术。任何诉讼程序的不利结果都可能使我们的一项或多项专利面临失效或狭义解释的风险。我们还可能选择签订许可协议，以解决专利侵权索赔或在诉讼前解决争议，任何此类许可协议都可能要求我们支付可能巨额的特许权使用费和其他费用。此外，由于知识产权诉讼需要进行大量披露，我们的一些机密信息有可能因披露而受到损害。
60
我们可能需要向第三方许可某些知识产权，而此类许可可能不可用，也可能无法以商业上合理的条件提供。
第三方可能持有对我们产品开发至关重要或必要的知识产权，包括专利权。我们可能需要使用第三方的专利或专有技术将我们的产品商业化，在这种情况下，我们将需要以商业上合理的条件获得这些第三方的许可，否则我们的业务可能会受到严重损害。如果我们无法获得许可证或无法以商业上合理的条件获得许可，我们的业务可能会受到损害，甚至可能受到重大损害。
如果我们无法保护商业秘密的机密性，我们的业务和竞争地位就会受到损害。
除了为我们的一些候选技术和产品申请专利外，我们还依赖商业秘密，包括未获得专利的专有技术、技术和其他专有信息，来保持我们的竞争地位。公司签订的任何保密协议或类似协议可能不适用于所有相关方，也可能无法充分保护我们商业秘密的机密性。此外，在我们签订此类协议的范围内，这些当事方中的任何一方都可能违反协议并披露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，我们可能无法为此类违规行为获得足够的补救措施。强制执行有关一方非法披露或盗用商业秘密的指控是困难的、昂贵的、耗时的，而且结果是不可预测的。此外，美国境内外的一些法院不太愿意或不愿保护商业秘密。如果我们的任何商业秘密是由竞争对手合法获取或独立开发的，我们无权阻止他们或他们与之沟通的人使用该技术或信息与我们竞争。如果我们的任何商业秘密被披露给竞争对手或由竞争对手独立开发，我们的竞争地位就会受到损害。
我们可能会受到公司人员前雇主盗用商业秘密的指控。
我们的许多员工和某些董事以前曾在研究基金会或其他生物技术或制药公司工作或隶属于研究基金会或其他生物技术或制药公司。尽管我们努力确保我们的员工和董事在工作中不使用他人的专有信息或专有技术，但我们可能会声称我们或这些员工或董事使用或披露了任何此类员工或董事的前雇主的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。为了对这些索赔进行辩护，可能需要提起诉讼。如果我们未能为任何此类索赔进行辩护，除了支付金钱赔偿金外，我们还可能会失去宝贵的知识产权或人员。即使我们成功地为此类索赔进行辩护，诉讼也可能导致巨额费用，并分散管理层的注意力。
与我们的普通股相关的风险
我们预计我们的股价将波动，普通股的市场价格可能会意外下跌。
我们普通股的市场价格可能会出现重大波动。历史上，早期制药、生物制药和其他生命科学公司的证券市场价格一直特别波动。可能导致我们普通股市场价格波动的一些因素包括：
61
此外，股票市场总体上经历了剧烈的波动，这通常与个别公司的经营业绩无关。这些广泛的市场波动也可能对我们普通股的交易价格产生不利影响。
过去，在公司证券市场价格波动一段时间之后，股东经常对这些公司提起集体证券诉讼。如果提起此类诉讼，可能会导致巨额成本，分散管理层的注意力和资源，这可能会严重损害我们的盈利能力和声誉。
如果我们未能建立和维持对财务报告的适当有效的内部控制，我们的经营业绩和业务运营能力可能会受到损害。
确保我们有足够的内部财务和会计控制和程序，以便我们能够及时编制准确的财务报表，是一项昂贵而耗时的工作，需要经常进行重新评估。财务报告的内部控制是一个旨在为财务报告的可靠性和根据公认会计原则编制财务报表提供合理保证的过程。
如本报告第一部分第4项所述，我们发现财务报告内部控制存在重大缺陷。如果我们无法修复重大缺陷或以其他方式成功维持对财务报告的内部控制，则我们的财务报告的准确性和时机以及股价可能会受到不利影响，我们可能无法维持对适用的证券交易所上市要求的遵守情况。此外，随着我们成为一家更大的公司，我们将受萨班斯-奥克斯利法案第404（b）条的约束，该条款要求我们的独立审计师记录和测试我们的内部控制措施。这些额外要求代价高昂，我们的审计师可能会发现控制缺陷。
对我们的内部控制进行任何变更都可能会分散公司高管和员工的注意力，修改现有流程需要大量成本，并且需要大量时间才能完成。但是，这些变化可能无法有效维持公司内部控制的充分性，任何未能保持这种充分性或因此而无法及时编制准确的财务报表，都可能增加运营成本并损害业务。此外，投资者认为公司的内部控制不充分或我们无法及时出具准确的财务报表，这可能会损害公司的股价。
我们的公司章程文件和特拉华州法律中的规定可能会使收购公司变得更加困难，这可能对我们的股东有利，并可能阻止我们的股东试图更换或罢免我们目前的管理层。
我们的公司章程和章程中的规定可能会阻止、推迟或阻止股东可能认为有利的合并、收购或其他控制权变更，包括我们的股东可能获得股票溢价的交易。这些条款还可能限制投资者将来可能愿意为我们的普通股支付的价格，从而压低我们普通股的市场价格。此外，由于我们的董事会负责任命管理团队成员，因此这些条款可能会使股东更难更换董事会成员，从而阻碍或阻止股东更换或罢免现任管理层的任何尝试。除其他外，这些规定：
62
我们预计在可预见的将来不会支付任何现金分红。
我们预计将保留未来的收益，为我们业务的发展和增长提供资金。因此，在可预见的将来，我们普通股的资本增值（如果有的话）将是任何股东的唯一收益来源（如果有的话）。
第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用。
不适用。
第 3 项。优先证券违约。
没有。
第 4 项。矿山安全披露。
不适用。
第 5 项。其他信息。
内幕交易安排
在截至2024年3月31日的三个月中，我们的高级管理人员或董事均未加入
63
第 6 项。展品。
展览 数字 |
|
描述 |
|
|
|
2.1 |
|
Novus Therapeutics, Inc.、Nautilus Merger Sub 1, Inc.、Nautilus Merger Sub 2, LLC和Anelixis Therapeutics, Inc. 于2020年9月14日签订的合并协议和计划（作为公司于2020年9月15日提交的8-k表最新报告的附录2.1向美国证券交易委员会提交）。 |
|
|
|
3.1 |
|
特拉华州的一家公司Novus Therapeutics, Inc. 于2014年9月22日重述的公司注册证书（作为该公司于2014年9月26日提交的8-k表最新报告的附录3.1向美国证券交易委员会提交）。 |
|
|
|
3.2 |
|
2017年5月9日向特拉华州国务卿提交的Novus Therapeutics, Inc. 公司注册证书修正证书（包括反向股票拆分）（作为公司于2017年5月15日提交的8-k表最新报告的附录3.1向美国证券交易委员会提交）。 |
|
|
|
3.3 |
|
2017年5月9日向特拉华州国务卿提交的Novus Therapeutics, Inc. 公司注册证书修正证书（包括将公司名称更改为 “Novus Therapeutics, Inc.”）（作为公司于2017年5月15日提交的8-k表最新报告的附录3.2向美国证券交易委员会提交）。 |
|
|
|
3.4 |
|
自2020年10月5日起生效的Novus Therapeutics, Inc. 重述公司注册证书（包括反向股票拆分）的修正证书（作为公司于2020年10月6日提交的8-k表最新报告的附录3.1向美国证券交易委员会提交）。 |
|
|
|
3.5 |
|
自2021年1月5日起生效的Novus Therapeutics, Inc. 重述的公司注册证书修正证书（包括将公司名称更改为 “Eledon Pharmicals, Inc.”）（作为公司于2021年1月5日提交的8-k表最新报告的附录3.1向美国证券交易委员会提交）。 |
|
|
|
3.6 |
|
X系列可转换优先股指定证书（作为公司于2020年2月19日提交的8-k表最新报告的附录3.1向美国证券交易委员会提交）。 |
|
|
|
3.7 |
|
X1系列可转换优先股指定证书（作为公司于2020年9月15日提交的8-k表最新报告的附录3.1向美国证券交易委员会提交）。 |
|
|
|
3.8 |
|
Eledon Pharmicals, Inc. 的修订和重述章程（作为该公司于2021年1月5日提交的8-k表最新报告的附录3.2向美国证券交易委员会提交）。 |
|
|
|
31.1+ |
|
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14（a）条和第15d-14（a）条对首席执行官进行认证。 |
|
|
|
31.2+ |
|
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的1934年《证券交易法》第13a-14 (a) 条和第15d-14 (a) 条对首席财务官进行认证。 |
|
|
|
31.3* |
|
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的《1934年证券交易法》第13a-14 (a) 条和第15d-14 (a) 条对首席执行官进行认证 |
|
|
|
31.4* |
|
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的《1934年证券交易法》第13a-14 (a) 条和第15d-14 (a) 条对首席财务官进行认证 |
|
|
|
32.1++ |
|
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350条对首席执行官进行认证。 |
|
|
|
32.2++ |
|
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350条对首席财务官进行认证。 |
|
|
|
32.3** |
|
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350条对首席执行官进行认证。 |
|
|
|
32.4** |
|
根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18条第1350条对首席财务官进行认证。 |
|
|
|
101.INS |
|
INLINE XBRL 实例文档 — 该实例文档不出现在交互式数据文件中，因为其 XBRL 标签嵌入在内联 XBRL 文档中 |
|
|
|
101.SCH |
|
带有嵌入式 Linkbase 文档的 INLINE XBRL 分类扩展架构 |
|
|
|
104 |
|
封面格式为 INLINE XBRL 并包含在附录 101 中 |
64
* |
|
随函提交。 |
** |
|
随函提供。 |
+ |
|
与原始报告一起提交。 |
++ |
|
附有原始报告。 |
|
|
|
65
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
|
|
Eledon 制药公司 |
||
|
|
|
|
|
日期：2024 年 8 月 19 日 |
|
作者： |
|
/s/ David-Alexandre C. Gros，医学博士 |
|
|
|
|
大卫-亚历山大 C. 格罗斯，医学博士 |
|
|
|
|
首席执行官 兼董事（校长） 执行官员） |
日期：2024 年 8 月 19 日 |
|
作者： |
|
/s/ 保罗·利特尔 |
|
|
|
|
保罗·利特尔 |
|
|
|
|
首席财务官 （首席财务和会计官） |
66