附录 99.1
附录 99.1
Design Therapeutics公布2024年第二季度财务业绩并回顾了GenetaCTM投资组合的近期里程碑
Friedreich Ataxia (FA) 和 Fuchs 角膜内皮营养不良 (FECD) 项目步入正轨，正在向临床试验迈进
一型肌强直性营养不良症（DM1）和亨廷顿氏病（HD）的项目正在积极研究中
2.610亿美元的现金和证券可能通过四个临床概念验证数据集为运营提供支持
加利福尼亚州卡尔斯巴德，2024年8月5日——开发严重退行性遗传病治疗方法的生物技术公司Design Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：DSGN）今天公布了其2024年第二季度财务业绩，并审查了其GeneTac™ 候选产品组合即将到来的项目里程碑。
Design Therapeutics董事长兼首席执行官普拉蒂克·沙阿博士表示：“在第二季度，该公司在推进用于治疗主要遗传疾病的新型小分子GeneTac™ 候选药物组合方面继续取得稳步进展。”沙阿博士继续说：“领导我们潜在的一流或同类最佳疗法组合的是用于FA的Dt-216P2，这是一种严重的神经退行性疾病，对新疗法的需求很大，我们仍有望在2025年开始患者试验。我们的策略是通过提高内源性弗拉他辛水平来解决该疾病的根本原因。FECD是一种影响美国约500万患者的退行性角膜疾病，我们将在今年晚些时候推进Dt-168的1期开发。我们还继续推进HD和DM1的早期项目，为未来的发展候选人提名做准备。强劲的现金余额为我们的努力提供了支持，这使Design能够在我们的投资组合中生成临床概念验证数据，并为患者和股东创造可观的价值。”
公司亮点和预期的即将到来的里程碑
2024 年第二季度财务业绩
关于设计疗法
Design Therapeutics是一家生物技术公司，基于其GeneTac™ 基因靶向奇美拉小分子平台开发一类新疗法。该公司的GenetaC™ 分子旨在调高或降低特定致病基因的表达，以解决疾病的根本原因。除了为弗里德赖希共济失调患者开发的主要GeneTac™ 小分子Dt-216外，该公司还在推进福克斯角膜内皮营养不良症、亨廷顿氏病和1型肌强直性营养不良症的项目。多种基因组药物的发现工作正在进行中。欲了解更多信息，请访问 designtx.com。
前瞻性陈述
本新闻稿中不纯粹是历史性质的陈述是1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”。这些陈述包括但不限于来自早期项目、非临床数据和早期临床数据的预测；某些开发活动的进展或完成，包括开发候选药物的选择；Dt-216P2和Dt-168的研究和临床试验的启动和进展及其时机；设计的筹备，包括在设计目前的现金流中可能有四个具有临床概念验证的项目；设计的推进能力 GeneTac™ 平台；证明的潜力概念数据为患者和股东创造可观的价值；Design的预计现金流及其支持其计划运营的足够资源；以及Design的GeneTac™ 分子产品线的能力和潜在优势。由于此类陈述受风险和不确定性的影响，因此实际结果可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。诸如 “相信”、“设计”、“预期”、“目标”、“步入正轨”、“计划”、“期望”、“估计”、“打算”、“将”、“潜力” 等词语以及类似的表述旨在识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于Design当前的预期，涉及可能永远无法实现或可能被证明不正确的假设。由于各种风险和不确定性，实际结果和事件发生时间可能与此类前瞻性陈述中的预期存在重大差异，其中包括但不限于以下方面的风险和不确定性：美国食品和药物管理局接受IND对我们的候选产品进行计划临床试验以及我们对未来临床试验的拟议设计；非临床开发活动和非临床研究的结果；受多种因素影响的临床试验和患者入组，以及任何此类临床试验或患者入组过程中遇到的困难或延误可能会延迟或以其他方式对Design的临床开发计划；发现和开发安全有效且可用作人类疗法并作为开发阶段公司运营的疗法的过程；不良副作用或其他不良特性，可能导致设计或监管机构暂停或终止临床试验，从而延迟或阻碍Design候选产品的开发或监管批准；Design's为其候选产品开发、启动或完成非临床研究和临床试验的能力；无论是有前景的早期研究还是
临床试验将在以后的非临床研究或临床试验中证明安全性和/或有效性；Design开发候选产品的计划发生变化；进行临床试验、监管申报和申请；依赖第三方成功进行临床试验和非临床研究；竞争产品，这可能会使我们开发的任何产品过时或失去竞争力；设计对关键第三方，包括合同制造商和合同研究组织的依赖；设计筹集任何额外资金的能力它将需要继续推行其业务和产品开发计划；美国和国外的监管发展；Design为其候选产品获得和维持知识产权保护的能力；Design招聘和留住关键科学或管理人员的能力；Design开展业务的行业中的竞争，这可能导致其他人先于或比设计更成功地发现、开发或商业化有竞争力的产品；以及市场状况。有关这些因素和其他因素的更详细讨论，请参阅Design向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的文件，包括2024年5月8日Design向美国证券交易委员会提交的截至2024年3月31日的季度10-Q表季度报告的 “风险因素” 标题下的文件，以及Design提交的截至2024年6月30日的季度10-Q表季度报告的 “风险因素” 标题下的文件今天晚些时候与美国证券交易委员会会面。提醒您不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至本文发布之日。所有前瞻性陈述均受本警示声明的全部限制，除非法律要求，否则Design没有义务修改或更新本新闻稿以反映本新闻稿发布之日之后的事件或情况。
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联系人：
蕾妮·莱克
THRUST 战略
renee@thrustsc.com
设计疗法有限公司
简明的运营报表
（以千计，股票和每股数据除外）
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截至6月30日的三个月 |
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截至6月30日的六个月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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（未经审计） |
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运营费用： |
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研究和开发 |
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$ |
10,516 |
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$ |
17,064 |
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|
$ |
20,317 |
|
|
$ |
32,794 |
|
一般和行政 |
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4,527 |
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|
5,532 |
|
|
|
9,126 |
|
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11,453 |
|
运营费用总额 |
|
|
15,043 |
|
|
|
22,596 |
|
|
|
29,443 |
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|
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44,247 |
|
运营损失 |
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(15,043) |
) |
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|
(22,596) |
) |
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|
(29,443) |
) |
|
|
(44,247 |
) |
其他收入，净额 |
|
|
3,250 |
|
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|
2,659 |
|
|
|
6,545 |
|
|
|
5,016 |
|
净亏损 |
|
$ |
(11,793 |
) |
|
$ |
(19,937 |
) |
|
$ |
(22,898) |
) |
|
$ |
(39,231 |
) |
|
|
|
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||||
基本和摊薄后的每股净亏损 |
|
$ |
(0.21 |
) |
|
$ |
(0.36) |
) |
|
$ |
(0.41 |
) |
|
$ |
(0.70 |
) |
已发行普通股、基本股和摊薄后普通股的加权平均数 |
|
|
56,555,960 |
|
|
|
55,948,990 |
|
|
|
56,522,244 |
|
|
|
55,928,625 |
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设计疗法有限公司
简明的资产负债表
（以千计）
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6月30日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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（未经审计） |
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资产 |
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流动资产： |
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现金、现金等价物和投资证券 |
|
$ |
261,016 |
|
|
$ |
281,798 |
|
预付费用和其他流动资产 |
|
|
3,826 |
|
|
|
2,786 |
|
流动资产总额 |
|
|
264,842 |
|
|
|
284,584 |
|
财产和设备，净额 |
|
|
1,728 |
|
|
|
1,691 |
|
使用权资产，关联方 |
|
|
2,583 |
|
|
|
2,938 |
|
其他资产 |
|
|
429 |
|
|
|
430 |
|
总资产 |
|
$ |
269,582 |
|
|
$ |
289,643 |
|
负债和股东权益 |
|
|
|
|
|
|
||
流动负债： |
|
|
|
|
|
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||
应付账款 |
|
$ |
1,297 |
|
|
$ |
1,940 |
|
应计费用和其他流动负债 |
|
|
5,097 |
|
|
|
7,682 |
|
流动负债总额 |
|
|
6,394 |
|
|
|
9,622 |
|
经营租赁负债，净额，关联方 |
|
|
1,946 |
|
|
|
2,334 |
|
负债总额 |
|
|
8,340 |
|
|
|
11,956 |
|
股东权益总额 |
|
|
261,242 |
|
|
|
277,687 |
|
负债和股东权益总额 |
|
$ |
269,582 |
|
|
$ |
289,643 |
|