Alto Neuroscience公布2024年第二季度财务业绩和近期业务亮点

— 在 ALTO-100 第 20期 MDD 研究中完成了 301 名患者的入组；计划于 2024 年 9 月 9 日举行的以 ALTO-100 为重点的投资者日；头条数据预计于 2024 年 10 月公布 —

— 启动了多项 2 期研究：精神分裂症患者的 ALTO-101，伴有快感缺失的 MDD 的 ALTO-203，双相抑郁症的 ALTO-100 —

— 报告了我们的新型 PDE4 抑制剂 ALTO-101 透皮制剂的 1 期阳性数据 —

— 预计约1.94亿美元的强劲现金状况将为2027年的计划运营提供资金—

加利福尼亚州山景城，2024年8月13日——Alto Neuroscience, Inc.（“Alto”）（纽约证券交易所代码：ANRO）今天公布了截至2024年6月30日的第二季度财务业绩，并重点介绍了最近的公司进展。

Alto Neuroscience创始人兼首席执行官阿米特·埃特金万博士说：“在过去的几个月中，我们为公司乃至整个精准精神病学领域实现了几个重要的里程碑。”“在我们的 ALTO-100 20期研究中完成 301 名患者的入组，是第一项使用我们的神经认知电池作为患者选择工具完成的随机双盲研究。我们期待在2024年10月完成这项研究并报告头条数据。此外，我们从惠康信托基金获得的资助支持我们将双相抑郁症的 ALTO-100 直接发展为一项20期研究。躁郁症的神经生物学特征与MDD研究中接受评估的患者的神经生物学特征相似，唯一批准的治疗该病的方法是抗精神病药物。总而言之，这两项针对不同诊断的 ALTO-100 研究有可能改变神经精神治疗的历史框架。”

埃特金博士补充说：“此外，我们在其他管道项目中取得了显著进展。我们现在有五项针对四种新候选产品的二期研究正在进行中，我们预计将在2026年底之前报告所有候选产品的头条数据。由于我们采用了资本高效的临床试验方法，我们预计现有现金将为2027年以及所有五项预期的临床数据提供运营渠道。”

2024 年第二季度及近期业务亮点

ALTO-100：已完成正在进行的MDD第20期研究的入组，启动了双相抑郁症的20期研究

ALTO-100 是一种首创的口服小分子，据信可增强神经可塑性，它正在开发用于治疗重度抑郁症（MDD）和躁郁症（BPD）。

Alto 目前正在对 301 名患者 20期研究中的 ALTO-100 进行评估，该研究针对以记忆为基础的认知生物标志物为特征的 MDD 患者。该研究正在评估 6 周双盲治疗期内 ALTO-100 与安慰剂的比较。主要终点是抑郁症标准监管临床终点蒙哥马利-阿斯伯格抑郁评级量表（MADRS）与基线相比的变化。

2024 年 6 月，该公司成功完成了与美国食品药品监督管理局 (FDA) 的 C 型会议，会上该公司就使用基于记忆的标志物来增强患者能力的 ALTO-100 的开发征求了反馈。在会议上，美国食品药品管理局提供了有关正在进行的20期研究的反馈，表明该研究的结果将进一步澄清 ALTO-100 的注册路径。该公司概述了患者表型、记忆生物标志物和 ALTO-100 所谓机制之间的生物学联系。

该公司预计将在2024年10月公布第20期MDD研究的关键数据。

2024 年 7 月，该公司宣布启动一项针对 BPD 患者的 ALTO-100 的 20期研究。双相抑郁已被证明与海马神经可塑性降低有关，而 ALTO-100 已被证明可以直接增加海马神经可塑性。这项由200名患者组成的20期研究正在招收BPD患者，其特征是与MDD研究相同的基于记忆的认知生物标志物。该研究正在评估 6 周双盲治疗期内 ALTO-100 与安慰剂的比较。主要终点是通常用作抑郁症监管终点的临床终点——蒙哥马利-阿斯伯格抑郁评级量表（MADRS）与基线相比的变化。躁郁症已被确定为惠康信托基金的重要重点领域，Alto获得了惠康的1170万美元资助，以支持这项研究。

该公司预计将在2026年公布20BPD研究的主要数据。

ALTO-300：正在进行的 MDD 第 20期研究的入学人数步入正轨

ALTO-300（阿戈美拉汀）是一种口服小分子，据信可起到褪黑激动剂和 5HT2C 拮抗剂的作用，正在开发作为一种新的治疗方法，用于 MDD 患者，作为他们对抗抑郁药反应不足的抗抑郁药的辅助疗法。

Alto 目前正在评估一项针对以脑电图生物标志物特征为特征的 MDD 患者 20期研究中的 ALTO-300。该研究正在评估 6 周治疗期内 ALTO-300 与安慰剂的比较，主要结果是 MADRS 评分与基线相比的变化。

招生工作正在进行中，公司预计将在2025年上半年公布收入数据。

ALTO-101：启动了与精神分裂症相关的认知障碍（CIAS）的第二阶段概念验证研究

ALTO-101 是一种新型的脑穿透性 PDE4 抑制剂，目前正处于 2 期临床开发阶段，用于治疗 CIAS。

PDE4抑制剂作为一个类别，已显示出诱发与剂量相关的重大不良事件的倾向，这在历史上限制了它们在中枢神经系统疾病中的发展。Alto 正在与 MedRx Co., Ltd. 合作开发 ALTO-101 作为一种新型透皮制剂，以增强药代动力学 (PK) 特征并改善相对于其他 PDE4 抑制剂的总体耐受性。阿尔托假设，降低药物吸收率和提供稳定的血液靶浓度可以减轻典型的PDE4相关不良事件，例如恶心、呕吐和腹泻。

2024 年 4 月，该公司报告了一项 1 期研究的积极结果，该研究评估 ALTO-101 与口服给药相比，透皮给药的药代动力学和耐受性特征。总体而言，ALTO-101 表现出良好的药代动力学和耐受性。这种新型透皮制剂可显著增加药物暴露量，同时大大减少了通常与PDE4抑制剂相关的不良事件。透皮制剂显示的药物暴露量预计足以达到预期的30-40％的目标占用率，正电子发射断层扫描（PET）表明，该占用率是诱发口服 ALTO-101 所观察到的大脑效应的相关占用率。

2024年6月，该公司启动了针对CIAS患者的2期概念验证研究。该研究包括使用 ALTO-101 和安慰剂对 CIAS 患者进行交叉双盲、安慰剂对照、剂量递增治疗。Alto预计将招收大约70名年龄在21-55岁之间的成年参与者，他们患有精神分裂症和明显的认知障碍。Alto 将评估 ALTO-101 对与认知功能相关的脑电图标志物的影响，还将探讨其对认知表现的影响。该研究的主要结果是 ALTO-101 对 theta 波段活性的影响，在最近使用两个大型精神分裂症数据集进行前瞻性复制的 Alto 数据分析中，该衡量标准与 CIAS 的联系最为密切，在每个剂量周期结束时使用 EEG 进行测量。

招生工作正在进行中，公司预计将在2025年下半年公布收入数据。

ALTO-203：启动了伴有快感缺失的 MDD 的 2 期概念验证研究

ALTO-203 是一种新型的口服小分子，可独特地充当组胺 H3 反向激动剂，一种主要在大脑中表达的组胺受体。鉴于 ALTO-203 对奖励系统中多巴胺释放和人类积极主观情绪衡量标准有显著影响，该公司正在开发 ALTO-203 作为一种治疗耐多药和快感缺失水平升高患者的新疗法。

2024 年 4 月，Alto 宣布启动 2 期概念验证研究，以评估 MDD 和更高水平的快感缺失患者的 ALTO-203。该研究包括两个连续的双盲、安慰剂对照的治疗期，将两种剂量水平的 ALTO-203 作为单一疗法进行研究。第一阶段使用随机单剂量治疗设计来评估患者与安慰剂相比对 ALTO-203 的药效学反应。由Bond-Lader视觉模拟量表（BL-VAS）的警觉性和情绪成分评估的积极情绪的急性变化来衡量的，BL-VAS 是既定的主观情绪量表，也用于先前的 ALTO-203 第一阶段研究。第二阶段使用 28 天的多剂量暴露设计来评估 ALTO-203 在 MDD 患者中的安全性。多剂量期的探索性非动力目标将评估抑郁症、快感缺失和其他临床症状以及认知、脑电图和可穿戴设备的衡量标准的变化。

这项研究的注册正在进行中。Alto预计将招收约60名患有MDD和快感缺乏症证据的成年参与者，并将在2025年上半年报告该研究的头条数据。

ALTO-202：用于抑郁症的 NMDAR 拮抗剂正在开发中

ALTO-202 是一种新型的口服小分子，据信可以特异性靶向 NMDA 受体的 Glun20亚单位，起到选择性的 NMDA 受体拮抗剂的作用。Alto 计划为抑郁症患者开发 ALTO-202。

企业最新消息

•公司增加了迈克尔·汉利担任首席运营官，从而加强了其管理团队。汉利先生在以下领域拥有二十多年的领导经验

产品开发和商业化涉及各种神经精神适应症，包括 MDD 和精神分裂症。

•公司计划在2024年9月9日举办以 ALTO-100 为重点的投资者日。该公司希望提供有关研究参与者的基线特征、ALTO-100 的机制和临床依据以及20期研究中用于选择患者的预测性认知测试的信息。有关投资者日的更多详细信息，请访问公司的投资者关系网站。

即将到来的里程碑和活动

近期预期里程碑

•2024 年下半年（10 月）— ALTO-100 第 20期 MDD 研究标题数据

•2025 年上半年 — ALTO-300 第 20 阶段 MDD 研究标题数据

•2025 年上半年 — ALTO-203 概念验证 MDD 研究标题数据

•2025 — ALTO-101 概念验证 CIAS 研究标题数据

•2026 — ALTO-100 第 20期 BPD 研究标题数据

即将举行的科学会议

预计公司管理团队成员将出席以下即将举行的会议；

•国际中枢神经系统临床试验与方法学会（ISCTM）——9 月 12 日至 13 日

•第 37 届欧洲神经心理药理学会 (ECNP) 大会 — 9 月 21 日至 24 日

2024 年第二季度财务摘要

现金状况：截至2024年6月30日，公司的现金、现金等价物和限制性现金为1.936亿美元。

该公司预计，其现金余额将支持2027年的计划运营。

研发费用：截至2024年6月30日的季度研发费用为1,320万美元，而2023年同期为710万美元。增长主要归因于与正在进行的 ALTO-100 和 ALTO-300 20期临床研究相关的成本，以及与 ALTO-101 和 ALTO-203 实现的开发里程碑相关的200万美元。

并购费用：截至2024年6月30日的季度的一般和管理费用为520万美元，而2023年同期为210万美元。增长主要归因于为支持扩大临床开发工作而增加员工人数、不断增长的运营需求以及与上市公司运营相关的成本。人事成本的增加包括60万美元的非现金股票薪酬支出。

净亏损：截至2024年6月30日的季度，该公司的净亏损为1,600万美元，而截至2023年6月30日的季度净亏损为870万美元。

关于 Alto 神经科学

Alto Neuroscience是一家临床阶段的生物制药公司，其使命是通过利用神经生物学开发个性化和高效的治疗方案来重新定义精神病学。Alto的Precision Psychiatry Platform™ 通过分析脑电图活动、神经认知评估、可穿戴数据和其他因素来测量大脑生物标志物，以更好地确定哪些患者更有可能对Alto候选产品做出反应。Alto的临床阶段产品线包括用于抑郁症、创伤后应激障碍、精神分裂症和其他心理健康状况的新型候选药物。

欲了解更多信息，请访问 www.altoneuroscience.com 或在 X（推特）上关注 Alto。

前瞻性陈述

本新闻稿可能包含根据1995年《私人证券诉讼改革法》的安全港条款做出的前瞻性陈述。这些陈述可以用 “目标”、“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“预期”、“预测”、“目标”、“打算”、“展望”、“可能”、“可能”、“潜在”、“寻求”、“将” 等词语以及旨在识别前瞻性陈述的这些词语的变体或类似表述来识别，尽管不是所有前瞻性陈述包含这些单词。本新闻稿中的前瞻性陈述包括但不限于关于Alto对其候选产品和精准精神病学平台（“平台”）潜在益处、活性、有效性和安全性的期望的陈述；Alto对其研发项目和临床试验的设计和结果的期望，包括入组时间以及此类试验数据的时机和可用性；Alto对其候选产品的临床和监管开发计划，包括监管机构申报和批准其候选产品的时机或可能性；Alto的业务战略、财务状况及其财务资源是否足以通过预期里程碑为其运营提供资金；以及其他非历史事实的陈述。由于各种因素，实际结果或事件可能与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异，包括：Alto候选产品的临床试验和临床开发的启动、进展和完成所固有的不确定性；Alto无法实现其平台预期优势的风险；临床试验结果的可用性和时机；临床试验的初始或中期结果是否可以预测试验的最终结果未来试验的结果；临床试验结果可能不令人满意的风险；Alto对其财务状况和预期现金流的预测不准确或其业务需要比预期更多的现金的风险；以及其他重要因素，其中任何一个都可能导致Alto的实际业绩与前瞻性陈述中包含的结果有所不同，Alto提交的截至2024年3月31日财季的10-Q表季度报告中详细描述了前瞻性陈述证券和交易委员会（“SEC”）以及Alto将来可能向美国证券交易委员会提交的其他文件中。除非法律要求，否则本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日，Alto明确表示没有义务更新此处包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化还是其他原因。

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