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美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
表格：10-Q
(标记一)
☒根据1934年《证券交易法》第13或15(D)节规定的季度报告
截至本季度末2024年6月30日
 或
☐根据1934年《证券交易法》第13或15(D)款提交的过渡报告
对于从日本到日本的过渡期，日本将从日本过渡到日本，日本将从日本转向日本。
 委员会档案号：001-36483
 VIRDIAN THERAPETICS，Inc.
(注册人的确切姓名载于其章程)
特拉华州
47-1187261
(注册成立或组织的国家或其他司法管辖区)
 
(国际税务局雇主身分证号码)
Crescent Street 221，Suite 103 A，沃尔瑟姆, 体量02453
(主要执行办公室的地址，包括邮政编码)
 (617) 272-4600
(注册人的电话号码，包括区号)
221 Crescent Street，401套房沃尔瑟姆, 体量02453
(前姓名、前地址和前财政年度，如果自上次报告以来发生变化)
根据该法第12(B)节登记的证券：
每个班级的标题交易代码注册的每个交易所的名称
普通股，每股面值0.01美元VRDN纳斯达克股市有限责任公司
用复选标记标出登记人是否（1）在过去12个月内（或登记人被要求提交此类报告的较短期限内）提交了《1934年证券交易法》第13条或第15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去90天内遵守了此类提交要求。 是  ☒ 没有 o
用复选标记表示注册人是否已在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。是   ☒ 没有 o
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速文件服务器
☒
加速文件管理器
☐
非加速文件服务器
☐
规模较小的报告公司
☐
新兴成长型公司☐
如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。o
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》规则12b-2所定义)。☐**没有☒。
截至2024年8月5日，已有 63,889,920注册人已发行普通股的股份。


VIRDIAN THERAPETICS，Inc.
索引
第一部分财务信息
项目2.财务报表
8
第二项：管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析
39
第3项：关于市场风险的定量和定性披露
51
项目4.控制和程序
51
第二部分：其他信息
项目2.法律诉讼
51
项目1A.风险因素
51
第二项股权证券的未经登记的销售和收益的使用
97
第三项高级证券违约
97
项目4.矿山安全信息披露
97
第5项：其他信息
98
项目6.展品
98

2



目录表
有关前瞻性陈述的警示说明

本10-Q表格季度报告（“季度报告”）包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。我们根据1995年《私人证券诉讼改革法案》和其他联邦证券法的安全港条款做出此类前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“设想”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“可能”、“计划”、“可能”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“将”、“将”等词语可能识别前瞻性陈述，但缺乏这些词语并不意味着陈述不具有前瞻性。本季度报告中包含的前瞻性陈述包括但不限于有关以下方面的陈述：
•我们的临床试验证明我们的候选产品的安全性和有效性以及其他积极结果的能力；
•我们候选产品的潜在效用、有效性、效力、安全性、临床益处、半衰期、临床反应、方便性和适应症数量；
•我们正在进行和未来的临床前研究和临床试验的时间和重点，以及这些研究和试验的数据报告;
•供应链中断、参加涉及我们候选产品的临床试验或此类试验中的其他延迟；
•我们与候选产品商业化有关的计划，包括如果获得批准，将候选产品商业化为组合产品的计划，包括重点地理区域和销售战略；

•我们候选产品的市场机会的大小，包括我们对患有我们目标疾病的患者数量的估计；
•我们候选产品的市场接受度和临床实用性的速度和程度；
•已有或可能获得的竞争性疗法的成功；
•对启动临床试验和互动以及与监管当局结盟的期望；
•监管申请和批准的时间或可能性，包括我们希望为各种疾病的候选产品寻求加速批准途径和特殊名称，如孤儿药物指定；
•我们有能力获得并保持监管部门对我们的候选产品的批准；
•我们有关候选产品进一步开发的计划，包括我们可能追求的其他适应症;
•美国、欧洲和其他司法管辖区的现有法规和法规发展；
•我们获取或保护知识产权的计划和能力；
•我们继续依赖第三方对我们的候选产品进行额外的临床试验，并为临床前研究、临床试验和商业化生产我们的候选产品；
3



目录表
•我们关于任何合作、许可或其他安排的计划，以及我们获得和谈判有利条款的能力，这些合作、许可或其他安排可能是开发、制造或商业化我们的候选产品所必需或希望的；
•我们对开支、未来收入、资本需求的估计，以及我们获得额外资金以资助我们的运营并完成我们候选产品的进一步开发和商业化的能力；
•我们估计我们现有的现金和现金等价物将足以支付我们未来的运营费用和资本支出需求的期间；
•与我们的竞争对手和我们的行业有关的发展，包括政府监管的影响；
•地缘政治或宏观经济条件的影响，包括俄罗斯与乌克兰以及以色列及周边地区之间持续的军事冲突、中国与台湾之间日益紧张的局势和其他政治紧张局势、国内生产总值增长放缓或衰退、资本市场波动、银行业不稳定和通货膨胀等冲突的影响；以及
•我们有能力留住我们的主要专业人员继续服务，并发现、聘用和留住更多合格的专业人员。
本季度报告中的任何前瞻性陈述反映了我们对未来事件和我们未来财务表现的当前看法，涉及已知和未知的风险、不确定因素和其他因素，可能会导致我们的实际结果、业绩或成就与这些前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就大不相同。可能导致实际结果与当前预期大不相同的因素包括，除其他外，本季度报告第二部分第1A项“风险因素”中描述的因素。鉴于这些不确定性，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。除非法律要求，我们没有义务以任何理由更新或修改这些前瞻性陈述，即使未来有新的信息可用。
我们所有的前瞻性陈述仅限于本季度报告发布之日。在每一种情况下，实际结果都可能与这些前瞻性信息大不相同。我们不能保证这样的期望或前瞻性陈述将被证明是正确的。本季度报告中提及或包括在我们提交或提交给美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的其他公开披露、其他定期报告、其他文件或文件中提到的一个或多个风险因素或风险和不确定因素的发生或任何重大不利变化，可能会对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生重大不利影响。除法律另有要求外，我们不承诺或计划更新或修改任何此类前瞻性陈述，以反映本季度报告日期后发生的实际结果、计划、假设、估计或预测的变化或其他影响此类前瞻性陈述的情况，即使此类结果、变化或情况明确表示任何前瞻性信息将无法实现。我们在本季度报告之后发表的任何公开声明或披露，如果修改或影响本季度报告中包含的任何前瞻性陈述，将被视为修改或取代本季度报告中的此类陈述。
我们可能会不时提供有关我们的行业、一般商业环境和某些疾病的市场的估计、预测和其他信息，包括对这些市场的潜在规模和某些疾病的估计发病率和流行率的估计。基于估计、预测、预测、市场研究或类似方法的信息本身就会受到不确定因素的影响，实际事件、情况或数字，包括实际的疾病患病率和市场规模，可能与本季度报告中反映的信息大不相同。除非另有明文规定
4



目录表
如上文所述，我们从市场研究公司和其他第三方、行业、医疗和一般出版物、政府数据和类似来源准备的报告、研究调查、研究和类似数据中获得这些行业、商业信息、市场数据、流行信息和其他数据，在某些情况下应用我们自己的假设和分析，这些假设和分析在未来可能被证明是不准确的。
除非另有说明或上下文另有要求，否则本季度报告中提及的“Viridian”、“Viridian Treeutics”、“公司”、“我们”、“我们”和“我们”或类似的名称均指Viridian治疗公司和我们的合并子公司。

5



目录表
与我们的业务相关的重大风险摘要
以下是使我们的普通股投资具有投机性或风险的主要因素的摘要。这一总结并没有解决我们面临的所有风险。关于本风险因素摘要中概述的风险以及我们面临的其他风险的其他讨论，见下文“项目1A”的标题。风险因素“，在对我们的普通股做出投资决定之前，应结合本季度报告和我们提交给美国证券交易委员会的其他文件中的其他信息仔细考虑。
•我们将需要筹集更多资金，如果我们无法在需要的时候筹集资金，我们将无法作为一家持续经营的企业继续下去。
•我们在历史上遭受了亏损，可用来评估我们业务的运营历史有限，并预计在可预见的未来我们将继续遭受重大亏损。
•临床试验成本高昂、耗时长，而且存在内在风险，我们可能无法证明安全性和有效性，使适用的监管机构满意。
•监管审批过程冗长、耗时，而且本质上是不可预测的。如果我们的候选产品未能获得监管部门的批准，将对我们的业务和业务前景产生重大不利影响。
•我们的候选产品可能会导致不良的副作用或具有其他可能延迟或阻止其监管批准、限制已批准的标签的商业可行性或导致上市批准后的重大负面后果的特性。
•我们严重依赖于我们的候选产品的成功，这些候选产品正在进行临床开发。我们的一些候选产品仅在非临床环境下产生了结果，或用于我们计划进行开发并寻求美国食品和药物管理局(FDA)或其他监管机构批准的其他适应症，我们不能保证我们将为我们的任何候选产品生成足够支持的数据，以获得我们计划中的适应症的监管批准，这将是它们商业化之前所需的。
•产品开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定，早期临床前研究和临床试验的结果可能不能预测未来的临床试验结果。
•我们可能会发现很难在我们的临床试验中招募和维护患者或受试者，部分原因是患有我们正在研究的候选产品的疾病的患者或受试者数量有限，或者竞争疗法和临床试验的可用性。我们无法预测在未来的临床试验中，我们是否会在招募和维护患者或受试者方面遇到困难。登记和维护患者或受试者的困难可能会推迟或阻止我们的候选产品的临床试验。
•我们依赖第三方进行临床前开发活动和临床试验，生产我们的候选产品，并提供其他服务。如果这些第三方不能成功履行并遵守监管要求，我们可能无法成功完成临床开发、获得监管批准或将我们的候选产品商业化，我们的业务可能会受到实质性损害。
•我们依靠专利权、商业秘密保护和保密协议来保护知识产权，包括与我们的候选产品和任何未来候选产品相关的知识产权。如果我们不能从这些方法的组合中获得或保持排他性，我们可能就无法在我们的市场上有效地竞争。
6



目录表
•如果我们无法建立商业制造、销售和营销能力，或与第三方达成协议，以商业方式制造、营销和销售我们的候选产品，我们可能无法产生任何收入。
•我们面临着激烈的竞争，我们的竞争对手可能比我们更快或更成功地发现、开发或商业化产品。
•我们未来的成功在一定程度上取决于我们吸引、留住和激励合格人才的能力。如果我们失去关键人员，或者如果我们不能招聘更多的高技能人员，我们开发产品候选人的能力将受到损害，我们的业务可能会受到损害。
7



目录表
第一部分财务信息
项目1.财务报表
VIRDIAN THERAPETICS，Inc.
CONDENSED CONSOLIDATED BALANCE SHEETS
(单位：千)
(未经审计)
6月30日，
2024		十二月三十一日，
2023
资产
流动资产：
现金及现金等价物$107,667 $102,827 
短期投资463,699 374,543 
预付费用和其他流动资产(包括关联方#美元596及$0分别截至2024年6月30日和2023年12月31日）
10,298 9,006 
未开票收入-关联方— 102 
流动资产总额581,664 486,478 
财产和设备，净额1,514 1,672 
经营性租赁使用权资产1,826 1,670 
其他资产659 604 
总资产$585,663 $490,424 
负债与股东权益
流动负债：
应付帐款$3,140 $2,239 
应计负债及其他（包括美元的关联方2,551及$374分别截至2024年6月30日和2023年12月31日）
30,370 24,108 
长期债务的当期部分2,964 — 
递延收入的本期部分-关联方288 288 
流动负债总额36,762 26,635 
长期债务，扣除当期部分17,487 20,205 
递延收入-关联方428 573 
其他负债1,648 989 
总负债56,325 48,402 
承付款和或有事项
股东权益：
优先股，A系列无投票权可转换优先股，美元0.01票面价值；435,000授权股份；157,435和172,435分别截至2024年6月30日和2023年12月31日已发行和发行股票
71,429 78,235 
优先股，b系列无投票权可转换优先股，美元0.01票面价值；500,000授权股份；143,522截至2024年6月30日和2023年12月31日已发行和发行股票
128,281 128,281 
普通股，$0.01票面价值；200,000,000授权股份；63,879,675和53,986,112分别截至2024年6月30日和2023年12月31日已发行和发行股票
639 540 
额外实收资本1,168,975 960,536 
累计其他综合（损失）收益(543)338 
累计赤字(839,443)(725,908)
股东权益总额529,338 442,022 
总负债和股东权益$585,663 $490,424 
见这些简明合并财务报表的附注。
8
目录表
VIRDIAN THERAPETICS，Inc.
简明合并经营报表和全面亏损
(以千为单位，不包括每股和每股数据)
(未经审计)

截至三个月
6月30日，		截至六个月
6月30日，
2024202320242023
收入：
协作收入关联方$72 $72 $144 $170 
运营费用：
研发（包括关联方费用美元2,551及$3,212分别在截至2024年6月30日的三个月和六个月内和美元2,178及$5,422分别在截至2023年6月30日的三个月和六个月内。）
56,193 40,083 97,136 90,823 
一般和行政16,066 19,264 31,091 41,095 
总运营支出$72,259 $59,347 $128,227 $131,918 
运营亏损(72,187)(59,275)(128,083)(131,748)
其他收入：
利息和其他收入7,791 4,378 15,732 8,865 
利息和其他费用(597)(166)(1,184)(331)
其他收入，净额7,194 4,212 14,548 8,534 
净亏损$(64,993)$(55,063)$(113,535)$(123,214)
每股基本和稀释后净亏损$(1.02)$(1.27)$(1.82)$(2.88)
用于计算基本和稀释后每股净亏损的加权平均股数63,854,51443,253,45762,476,777 42,753,476 
综合损失：
净亏损$(64,993)$(55,063)$(113,535)$(123,214)
其他综合(亏损)收益：
投资未实现（损失）收益的变化(176)1 (881)217 
其他全面（损失）收益总额(176)1 (881)217 
全面损失总额$(65,169)$(55,062)$(114,416)$(122,997)

见这些简明合并财务报表的附注。
9

VIRDIAN THERAPETICS，Inc.
简明合并股东权益变动表
(单位：千，共享数据除外)
(未经审计)

优先股普通股其他内容
已缴费
资本		累计其他综合收益（损失）累计
赤字		总
股东的
股权
A系列B系列
股份量股份量股份量
截至2023年12月31日的余额172,435 $78,235 143,522 $128,281 53,986,112 $540 $960,536 $338 $(725,908)$442,022 
转换可转换优先股后发行普通股(15,000)(6,806)— — 1,000,048 10 6,796 — — — 
普通股发行，2024年公开发行，扣除发行成本美元9,304
—— — — 7,142,85871 140,625 — — 140,696 
普通股发行，2022年9月ATM，扣除发行成本美元1,088
— — — — 1,561,57015 35,162 — — 35,177 
发行普通股以行使股票期权— — — — 66,191 1 837 — — 838 
根据员工股票购买计划发行普通股换取现金— — — — 22,642 — 356 — — 356 
有限制股份单位的归属—— — — 19,1151 (1)— — — 
基于股份的薪酬费用— — — — — — 12,688 — — 12,688 
投资未实现收益（损失）变动— — — — — — — (705)— (705)
净亏损— — — — — — — — (48,542)(48,542)
截至2024年3月31日余额157,435 $71,429 143,522 $128,281 63,798,536 $638 $1,156,999 $(367)$(774,450)$582,530 
发行普通股以行使股票期权— — — — 81,139 1 209 — — 210 
基于股份的薪酬费用— — — — — — 11,767 — — 11,767 
投资未实现收益（损失）变动— — — — — — — (176)— (176)
净亏损— — — — — — — — (64,993)(64,993)
截至2024年6月30日余额157,435 $71,429 143,522 $128,281 63,879,675 $639 $1,168,975 $(543)$(839,443)$529,338 







VIRDIAN THERAPETICS，Inc.
简明合并股东权益变动表
(单位：千，共享数据除外)
(未经审计)


优先股普通股其他内容
已缴费
资本		累计其他综合收益（损失）累计
赤字		总
股东的
股权
A系列B系列
股份量股份量股份量
截至2022年12月31日的余额188,381 $85,470 51,210 $56,677 41,305,947$414 $741,067 $(390)$(488,174)$395,064 
转换可转换优先股后发行普通股(15,946)(7,235)— — 1,063,118 10 7,225 — — — 
行使认购权后发行普通股— — — — 57,553 1 945 — — 946 
发行普通股以行使股票期权— — — — 612,846 6 6,932 — — 6,938 
根据员工股票购买计划发行普通股换取现金— — — — 15,854 — 320 — — 320 
基于股份的薪酬费用— — — — — — 15,216 — — 15,216 
未实现投资收益变动— — — — — — — 216 — 216 
净亏损— — — — — — — — (68,151)(68,151)
截至2023年3月31日余额172,435 $78,235 51,210 $56,677 43,055,318 $431 $771,705 $(174)$(556,325)$350,549 
根据许可协议发行普通股— — — — 204,843 2 4,998 — — 5,000 
行使认购权后发行普通股— — — — 56,666 1 934 — — 935 
发行普通股以行使股票期权— — — — 245,381 2 2,131 — — 2,133 
基于股份的薪酬费用— — — — — — 12,302 — — 12,302 
未实现投资收益变动— — — — — — — 1 — 1 
净亏损— — — — — — — — (55,063)(55,063)
截至2023年6月30日的余额172,435 $78,235 51,210 $56,677 43,562,208 $436 $792,070 $(173)$(611,388)$315,857 
见这些简明合并财务报表的附注。
10
目录表
VIRDIAN THERAPETICS，Inc.
简明合并现金流量表
(单位：千)
(未经审计)
截至6月30日的六个月，
20242023
经营活动的现金流：
净亏损$(113,535)$(123,214)
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整：
基于股份的薪酬费用24,455 27,518 
根据许可协议发行普通股— 5,000 
非现金利息费用和债务发行成本摊销246 107 
折旧及摊销287 237 
可供出售证券溢价和折扣的累积和摊销(9,071)(5,884)
非现金租赁费用167 (24)
其他非现金项目— 31 
经营资产和负债变化：
预付费用和其他资产(1,346)(5,617)
未开票收入-关联方102 — 
递延收入关联方(144)(144)
应付帐款920 (10,416)
应计负债和其他负债6,638 5,219 
经营活动所用现金净额(91,281)(107,187)
投资活动产生的现金流：
购买短期投资(284,867)(85,336)
短期投资到期收益203,902 113,200 
购置财产和设备(104)(446)
投资活动提供的现金净额(用于)
(81,069)27,418 
融资活动的现金流：
根据2024年公开发行和2022年9月ATM协议发行普通股的收益186,265 — 
支付与普通股销售相关的发行成本 (10,479)— 
认购权行使时发行普通股的收益— 1,881 
行使股票期权时发行普通股的收益1,048 9,071 
根据员工股票购买计划发行普通股换取现金的收益356 320 
融资活动提供的现金净额177,190 11,272 
现金及现金等价物净增(减)
4,840 (68,497)
期初现金及现金等价物102,827 155,579 
期末现金及现金等价物$107,667 $87,082 
补充披露现金流量信息
支付利息的现金$910 $226 
补充披露非现金投资和融资活动
11
目录表
优先股转换为普通股 $6,806 $7,235 
购买应付账款和应计负债中的财产和设备$26 $314 

见这些简明合并财务报表的附注。
12
目录表
VIRDIAN THERAPETICS，Inc.
简明合并财务报表附注
(未经审计)
1. 业务说明
Viridian治疗公司是特拉华州的一家公司(“公司”或“Viridian”)，是一家生物制药公司，致力于为患有严重疾病的患者提供新的治疗方法，而目前的治疗方法无法满足这些患者的需求。该公司最先进的计划VRDN-001是一种针对胰岛素样生长因子-1受体(“IGF-1R”)的差异化单抗，它是用于治疗甲状腺眼病(“TED”)的临床和商业验证的靶标。该公司的第二个候选产品VRDN-003是一种半衰期延长的单抗，具有与VRDN-001相同的结合结构域，设计用于作为方便、低容量的皮下笔注射给药。TED是一种严重且令人衰弱的罕见自身免疫性疾病，会导致眼眶发炎，导致眼睛肿胀、红肿、复视、疼痛和潜在失明。
除了开发治疗TED的药物外，该公司还在开发一系列经工程设计的抗新生儿Fc受体(“FcRN”)抑制剂，包括VRDN-006和VRDN-008。FcRN抑制剂具有治疗多种自身免疫性疾病的潜力，代表着重要的商业市场机会。
流动性
随附的简明综合财务报表乃在假设本公司为持续经营企业的基础上编制，并不包括任何调整以反映未来可能对资产的可回收性及分类或负债金额及分类产生的影响，而该等影响可能因与本公司持续经营业务的能力有关的任何不确定性而导致。到目前为止，该公司的运营资金主要来自出售公司普通股、A系列优先股、B系列优先股和其他股本证券的收益、债务融资、许可费和根据合作协议收到的补偿。自成立以来至2024年6月30日，该公司已累计产生赤字美元839.4百万美元。该公司预计在可预见的未来将继续产生营业亏损。
本公司并无任何获准商业销售的产品，并未从产品销售中产生任何收入，亦不能保证何时或是否会从产品销售中获得任何收入。该公司几乎所有的运营亏损都是由与其研发计划相关的费用以及与其运营相关的一般和行政成本造成的。该公司预计，至少在未来几年内，随着其候选产品的继续开发和寻求监管部门的批准，该公司将产生巨额费用和运营亏损。预计由于开发计划的时机和实现监管批准的努力，运营亏损将在不同季度和每年大幅波动。
截至2024年6月30日，该公司约有571.4百万现金、现金等价物和短期投资。此外，本公司亦可根据经修订的Hercules贷款及担保协议修订定期贷款获得额外未提取资金，详情见附注5。债务。截至该等简明综合财务报表的发布日期，本公司预期其现有资源将足以支付至少自该等财务报表发布日期起计未来12个月的营运开支及资本开支需求。
该公司将继续需要额外的资本，以继续为其业务提供资金。未来资金需求的数额和时间将取决于许多因素，包括公司临床开发工作的速度和结果、股权融资、进入许可和合作
13
目录表
协议，以及发行债务或其他融资工具。该公司获得额外资本的能力取决于许多因素，其中一些因素是公司无法控制的，包括开发其候选产品的成功、经营业绩和市场状况，包括当前通货膨胀和更广泛的宏观经济环境造成的那些因素。
如果不能在需要时以有利的条件或根本不能筹集资金，将对公司的财务状况和开发其候选产品的能力产生负面影响。不断变化的情况可能会导致公司消耗资本的速度大大快于或慢于目前的预期。如果该公司无法获得额外的资本或资源，它将被要求修改其运营计划。本文中的估计是基于可能被证明是错误的假设，该公司可能会比目前预期的更早耗尽其可用的财务资源。
2. 重要会计政策摘要
陈述的基础
所附未经审核简明综合财务报表乃根据美国公认会计原则(“美国公认会计原则”)、中期财务报告及S-X法规第10-01条的要求编制。因此，它们不包括美国公认会计准则要求的完整财务报表的所有信息和脚注。本附注中对适用指引的任何提及均指在会计准则编纂(“ASC”)和会计准则更新(“ASU”)或财务会计准则委员会(“FASB”)中找到的权威美国公认会计原则。
管理层认为，包括正常经常性应计项目和修订估计数在内的所有调整都已包括在内，这些调整被认为是公平列报未经审计简明综合财务报表所必需的。截至2024年6月30日的6个月的中期业绩不一定代表截至2024年12月31日的财政年度或任何其他未来时期的预期结果。
随附的未经审计简明综合财务报表包括本公司及其全资子公司的账目。该公司的子公司没有员工或业务。所有公司间余额和交易均已在合并中冲销。管理层已确定该公司在一细分市场，这是一项开发和商业化新疗法的业务。本季度报告Form 10-Q中包含的信息应与公司的综合财务报表以及公司于2024年2月27日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日的Form 10-k年度报告中的附注一起阅读。本公司管理层对截至提交这些未经审计的简明综合财务报表之日的活动进行了评估，并得出结论认为，除已披露的事项外，没有后续事件需要披露。
风险和不确定性--全球经济考量
全球宏观经济环境不确定，可能受到美国与其他国家贸易关税和贸易争端增加、全球资本和信贷市场不稳定、供应链薄弱以及地缘政治环境不稳定的负面影响，包括俄罗斯入侵乌克兰、中国与台湾之间的紧张局势加剧、以色列及周边地区的冲突和其他政治紧张局势。这些挑战已经并可能继续引起对经济衰退的担忧、对潜在制裁、高利率、外汇波动和通胀压力的担忧。目前，该公司无法量化这种经济不稳定对其未来运营的潜在影响。
14
目录表
持续经营的企业
在每个报告期内，本公司都会评估是否有条件或事件令人对本公司在财务报表发出之日起一年内继续经营下去的能力产生重大怀疑。如本公司断定存在重大疑虑，而本公司的计划并未减轻该疑虑，或当其计划纾缓对本公司持续经营能力的重大疑虑时，本公司须作出若干额外披露。
公司的评估包括分析公司临床开发努力的结果、许可和合作协议以及实体的当前财务状况，包括一年内预期的有条件和无条件债务，以及财务报表发布之日的相关流动资金来源。这反映在公司未来的经营预算和预测中，并与当前的现金、现金等价物和短期投资余额进行了比较。
预算的使用
公司的简明综合财务报表是根据美国公认会计原则编制的，美国公认会计准则要求公司作出影响财务报表日期的资产和负债额、或有资产和或有负债的披露以及报告期内收入和支出的报告金额的估计和假设。这些简明综合财务报表中反映的重大估计和假设包括但不限于临床试验成本(包括制造活动)和其他外包研发费用的应计费用，以及基于股票的奖励的估值。虽然这些估计是基于公司对当前事件和未来可能采取的行动的了解，但实际结果可能最终与这些估计和假设不同。
收入确认
公司根据ASC主题606对收入进行记账，与客户签订合同的收入(“ASC 606”)。
本公司签订合作协议和ASC 606范围内的某些其他协议，根据这些协议，本公司向本公司的某些候选产品授权、可以授权或授予选择权，并提供与该等协议相关的研究和开发服务。这些协议的条款通常包括支付以下一项或多项：不可退还的预付费用；研究和开发成本的报销；开发、临床、监管和商业销售里程碑付款；以及授权产品净销售额的特许权使用费。
根据ASC 606，当其客户获得对承诺的商品或服务的控制权时，公司确认收入，其金额反映了公司预期为换取这些商品或服务而获得的对价。
为了确定应确认的适当收入数额，对于ASC 606范围内的协议，公司执行以下五个步骤：(1)确定合同中的货物或服务；(2)确定承诺的货物或服务是否是履约义务，包括它们在合同条款中是否不同；(3)交易价格的测量，包括对可变对价的限制；(4)将交易价格分配给已确定的履约义务；(5)当公司履行每项履约义务时(或作为履行义务)确认收入。只有当公司有可能收取其有权获得的对价以换取其转让给客户的商品或服务时，公司才会将五步模式应用于合同。
15
目录表
本公司协议中承诺的商品或服务通常包括对本公司知识产权或研发服务的权利的许可或许可选择权。履约义务是合同中将一种独特的货物或服务转让给客户的承诺，当(I)客户可以单独或与其他随时可用的资源一起受益于该货物或服务，以及(Ii)承诺的货物或服务可与合同中的其他承诺分开识别时，该义务被认为是不同的。在评估承诺的产品或服务是否独特时，公司会考虑以下因素：基础知识产权的发展阶段、客户自行开发知识产权的能力或所需专业知识是否现成，以及产品或服务是否与合同中的其他产品或服务是不可分割的还是相互依存的。
本公司根据转让合同中承诺的货物或服务的预期收入额估计交易价格。对价可以包括固定对价或变动对价。在每一份包括可变对价的协议开始时，公司评估潜在的付款金额和收到付款的可能性。本公司采用最大可能金额法或预期值法，根据哪一种方法最能预测预期收到的金额来估计预期收到的金额。交易价格中包含的可变对价金额可能受到限制，只有在确认的累计收入金额很可能不会在未来期间发生重大逆转的情况下，才会包含在交易价格中。
该公司的合同通常包括开发和监管里程碑付款，这些付款是根据最可能金额法评估的，并在很可能发生重大收入逆转的情况下受到限制。不在公司控制或被许可方控制范围内的里程碑付款，如监管批准，在收到批准之前不被认为是可能实现的。在每个报告期结束时，本公司重新评估实现此类开发和临床里程碑的可能性以及任何相关限制，并在必要时调整其对整体交易价格的估计。任何此类调整都是以累积追赶的方式记录的，这将影响调整期间的合作和其他研究与开发收入。
对于包括以销售为基础的特许权使用费的协议，包括基于销售水平的里程碑付款，并且许可被视为与特许权使用费相关的主要项目，本公司将在(I)发生相关销售时或(Ii)部分或全部特许权使用费所分配的履约义务已履行(或部分履行)时确认收入。到目前为止，公司还没有确认公司的任何合作或战略联盟协议产生的任何特许权使用费收入。
本公司根据估计的独立销售价格分配交易价格。公司必须建立假设，需要判断来确定合同中确定的每项履约义务的独立销售价格。该公司利用关键假设来确定独立销售价格，其中可能包括其他可比交易、交易谈判中考虑的定价以及估计成本。当可变对价的条款与履行义务的履行情况有关时，可变对价具体分配给合同中的一项或多项履约义务，而分配的金额与公司预期为履行每项履约义务而获得的金额一致。
当相关货物或服务的控制权转移时，分配给每项履约义务的对价被确认为收入。对于由许可证和其他承诺组成的履约义务，本公司利用判断来评估合并履约义务的性质，以确定合并履约义务是随着时间的推移还是在某个时间点得到履行，如果随着时间的推移，则确定衡量进展的适当方法。本公司在每个报告期内评估进度指标，并在必要时调整业绩指标和相关收入确认。
16
目录表
该公司根据每份合同中确定的账单时间表从客户那里获得付款。预付款项及费用于收到或到期时记作递延收入，直至本公司履行其在该等安排下的义务为止。当公司的对价权利是无条件的时，金额被记录为应收账款。
研究与开发
研究和开发成本计入进行研究和开发活动所产生的费用。这些成本包括与员工相关的费用，包括工资、福利、基于股份的薪酬、重组费用(包括遣散费)、根据第三方许可协议获得和维护许可的费用、咨询费、第三方代表公司进行的研究和开发活动的费用、代表公司制造临床试验材料的成本、实验室用品的采购、折旧、设备和管理费用。公司在收到或取得适用货物所有权或提供适用服务期间记录研究和开发费用。在支付的金额超过所发生的成本的情况下，公司记录预付费用。
如果公司从所获得的合同权中获得未来的经济利益存在不确定性，则公司在发生研发费用时将为获取和保留许可技术的合同权而预付的和里程碑式的付款记录为研发费用。该公司认为，在这种候选药物获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准销售或其他重大风险因素减弱之前，从获得许可技术的合同权利中获得的未来经济利益是不确定的。这类预付款和里程碑付款在简明综合现金流量表中反映为经营活动中使用的现金。
临床试验和临床前研究应计费用
本公司根据当时的某些事实和情况，在其简明合并财务报表中对截至每个资产负债表日期的应计费用进行估计。该公司用于临床试验和临床前研究的应计费用是基于对临床研究组织、制造组织和其他供应商提供的服务所产生的成本的估计。根据该公司与外部服务提供商的协议支付的费用取决于许多因素，如网站启动、患者筛查、登记、报告交付和其他事件。在这些活动的应计中，公司从各种来源获得信息，并估计分配给每个时期的努力或费用水平。随着公司估计的变化，未来可能需要对公司的研究和开发费用进行调整。
基于股份的薪酬
公司以股票期权和限制性股票单位(RSU)的形式向员工和非员工发放基于股票的奖励。本公司根据ASC主题718，根据估计授予日期公允价值，计量并确认授予员工和非员工的基于股票的奖励的基于股票的薪酬支出。“薪酬--股票薪酬”并根据其普通股的公允价值确定RSU的公允价值。该公司采用布莱克-斯科尔斯期权定价模型来确定股票期权的公允价值。布莱克-斯科尔斯期权定价模型的使用要求公司对期权的预期期限、普通股的预期波动率与期权的预期寿命一致、无风险利率和普通股的预期股息收益率做出假设。本公司在扣除任何实际没收后，在必要的服务期内采用直线方法确认基于服务条件的奖励的基于股份的补偿费用。
17
目录表
现金和现金等价物
所有在购买之日到期日不超过90天的高流动性投资都被归类为现金等价物。现金等价物按成本报告，由于这些工具的到期日较短，因此成本接近公允价值。
投资
该公司的投资包括高评级的公司证券和美国国债，并已被归类为可供出售的证券。因此，这些投资按其各自的公允价值计入，公允价值是根据报价的市场价格确定的。公司可以持有规定期限超过一年的证券。所有可供出售的证券都被认为可以支持当前的业务，因此，期限超过一年的投资通常被归类为流动资产。
未实现的收益和损失在股东处置前作为股东权益的一个组成部分进行报告。已实现损益按具体确认方法计入其他收入(费用)净额的一个组成部分。这些证券需要接受定期的减值审查。当投资的公允价值低于成本基础被判定为非暂时性的下降时，将发生减值费用。
公允价值计量
根据美国公认会计原则，某些资产和负债按公允价值列账。公允价值被定义为在计量日市场参与者之间的有序交易中，为资产或负债在本金或最有利的市场上转移负债而收取或支付的交换价格。用于计量公允价值的估值技术必须最大限度地利用可观察到的投入，最大限度地减少使用不可观察到的投入。按公允价值列账的金融资产和负债应在公允价值层次的下列三个级别之一进行分类和披露，其中前两个级别被视为可见，最后一个级别被视为不可见：
•一级投入利用活跃市场中相同资产或负债的报价(未经调整)。
•第2级投入使用第1级价格以外的其他可观察投入，例如类似资产或负债的报价、不活跃市场的报价、或有关资产或负债实质上整个期间的可观测或可被可观测市场数据证实的其他投入。
•3级投入是资产或负债的不可观察的数据点，包括资产或负债的市场活动很少(如果有的话)的情况。
本公司若干金融工具并非按公允价值经常性计量，但由于其到期日的短期性质，例如现金及现金等价物、应收账款、应付账款及应计开支等，故按接近其公允价值的金额记账。
信用风险的集中度
可能使公司面临集中信用风险的金融工具主要包括现金等价物，其中包括到期日不到三个月的短期投资。本公司在联邦保险金融机构的存款超过联邦保险限额。本公司在该等账目中并无出现任何亏损。该公司将其多余的现金主要投资于在一家金融机构持有的存款和货币市场基金。本公司认为，除了与商业银行关系相关的正常信用风险之外，它不会受到异常信用风险的影响。
18
目录表
财产和设备
该公司的财产和设备按成本计价，减去累计折旧和摊销。折旧一般是在资产的估计使用年限内使用直线法计算的。三至五年。租赁改进按租期较短(包括任何被视为合理保证的续期)或资产的估计使用年限中较短的时间摊销。在建建筑在投入使用之前不会折旧。维修和维护费用在发生时计入费用，重大改进的支出计入资本化。
经营性租赁使用权资产和负债
本公司决定一项安排在合同开始时以及在现有租约的修改或续签期间是否为或包含租约。经营租赁资产是指公司在租赁期内使用标的资产的权利，经营租赁负债是公司支付租赁所产生的租赁款项的义务。本公司已根据ASU 2016-02号文件的指导意见记录了经营租赁资产和负债、租赁(主题 842), 以及对初始指南的后续修正：ASU第2017-13号、ASU第2018-10号和ASU第2018-11号(统称为ASC 842)。该等经营租赁资产及负债于租赁开始日按租赁期内租赁付款的现值确认。用于确定公司经营租赁资产的租赁支付可能包括租赁奖励、已声明的租金增加和升级条款，并在公司精简综合资产负债表的公司经营租赁资产中确认。本公司的经营租赁在本公司简明综合资产负债表的应计负债和其他负债中反映在经营租赁、使用权资产和经营租赁负债中。最低租赁付款的租赁费用在租赁期限内以直线基础确认。短期租约被定义为在开始日期的租期为12个月或更短的租约，不包括在此处理范围内，并在租赁期内以直线基础确认。请参阅附注6。承付款和或有事项--租赁债务有关公司经营租约的其他资料，请参阅。
债务和债务发行成本
本公司支付给贷款人的债务发行成本和费用在综合资产负债表中作为相关债务负债的直接扣除列示，而不是根据ASU第2015-03号作为资产资本化。利息--计入利息(分专题835-30)：简化债务发行费用的列报。债务发行成本指与本公司定期贷款(定义见附注5)有关的法律及其他直接成本。债务)。这些成本在贷款期限内采用实际利息法作为利息支出的非现金部分摊销。
可转换优先股
本公司将无投票权可转换优先股的股份在发行日按其各自的公允价值扣除发行成本入账。
长期资产减值准备
每当事件或情况变化显示其财产及设备的账面值可能无法收回时，本公司便会评估该等资产的账面值。不是于截至2024年及2023年6月30日止六个月录得减值费用。
每股净亏损
每股基本净亏损的计算方法为净亏损除以当期已发行普通股的加权平均数，不考虑普通股等价物。自.以来
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目录表
公司在所有呈列期间均处于亏损状态，稀释后每股净亏损与所有期间的基本每股净亏损相同，因为纳入所有潜在的已发行普通股是反摊薄的。
综合损失
综合亏损包括净亏损和对投资未实现损益变动的调整。未实现累计综合损益在简明综合股东权益变动表中作为单独组成部分反映。
所得税
公司采用资产负债法对递延所得税进行会计核算。递延税项资产及负债就可归因于现有资产及负债的账面金额与其各自税基之间的差异而产生的未来税务后果予以确认。在递延税项资产很可能无法变现的情况下，计入估值准备。递延税项资产及负债以制定税率计量，预期适用于预计收回或结算该等暂时性差额的年度的应税收入。税率变动对递延税项资产和负债的影响在包括颁布日期在内的期间的经营中确认。
本公司的重大递延税项资产包括净营业亏损结转、税项抵免、应计项目和准备金以及资本化的启动成本。本公司自成立以来已为其全部递延税项净资产计提估值拨备，因其过往经营亏损，本公司断定其递延税项资产极有可能无法变现。
该公司拥有不是未确认的税收优惠。本公司将简明综合经营报表中因少缴所得税和全面亏损而产生的利息和罚款归类为一般和行政费用。不是此类费用已在截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月内确认。
认股权证
在发行认股权证以购买普通股股份时，本公司评估权证发行的条款，以根据财务会计准则委员会第480主题确定权证发行的适当会计和分类，区分负债与股权，FASB ASC主题505，股权、FASB ASC 815、衍生工具和套期保值，和ASC 718，薪酬--股票薪酬，并将普通股的权证归类为负债或权益。当公司可能被要求以现金结算认股权证行使时，认股权证被归类为负债，当公司结算其普通股股票的认股权证行使时，认股权证被归类为股权。
细分市场信息
该公司分为 一经营分部，因此，没有分部披露在此提出。除特别注明外，所有设备、租赁改进和其他固定资产均位于美国境内，与公司合作伙伴签订的所有协议均以美元计价。
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目录表
最近的会计公告--将被采纳
自指定生效日期起，财务会计准则委员会或公司采用的其他准则制定机构会不时发布新的会计声明。本公司不认为采用最近发布的准则对本公司的综合财务报表或披露有或可能产生重大影响。
2023年11月，FASB发布了ASU 2023-07，分部报告(主题280)：报告分部披露的改进(“ASU 2023-07”)。ASU 2023-07要求加强对重大分部支出的披露，加强中期披露要求，澄清实体可以披露多个分部损益的情况，为具有单一可报告分部的实体提供新的分部披露要求，并包含其他披露要求。ASU 2023-07在公司2023年12月15日之后的年度报告期和随后的过渡期内有效，并允许及早采用。ASU 2023-07要求追溯适用于财务报表中列报的所有前期。公司目前正在评估采用ASU 2023-07将对其合并财务报表产生的影响。
2023年12月，FASB发布了ASU 2023-09，所得税(主题740)：改进所得税披露(“ASU 2023-09”)。ASU 2023-09要求公司的年度财务报表在费率对账中包括一致的类别和更多的信息分类，并按司法管辖区分类支付所得税。ASU 2023-09在2025年12月15日之后开始的公司年度报告期内有效。采用的方法要么是前瞻性的，要么是完全追溯的过渡方法。允许及早领养。公司目前正在评估采用ASU 2023-09将对其合并财务报表产生的影响。
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目录表
3. 投资和公允价值计量
投资
截至2024年6月30日和2023年12月31日，该公司的投资包括：
(单位：千)摊销成本未实现收益总额未实现亏损总额公允价值
2024年6月30日
货币市场基金$99,514 $— $— $99,514 
美国国债223,255 7 (373)222,889 
美国公司票据和债券226,815 23 (188)226,650 
国际公司债券持有量15,410 — (12)15,398 
总$564,994 $30 $(573)$564,451 
2023年12月31日
货币市场基金$77,724 $7 $— $77,731 
美国国债148,423 255 (5)148,673 
美国公司票据和债券227,463 142 (85)227,520 
国际公司债券持有量9,304 24 — 9,328 
总$462,914 $428 $(90)$463,252 
上述货币市场基金计入公司简明合并资产负债表中的现金及现金等值项目。
截至2024年6月30日，公司认为其投资组合中的未实现损失是暂时性的，并非由于信用损失造成的。公司有意愿并有能力持有此类投资，直至其按公允价值收回。本公司 不截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月内，其可供出售证券有任何已实现的收益或损失。本公司 不在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月内出售任何短期投资。公司所有投资的合同到期日均小于 24月份。
公允价值计量
下表概述了公司按经常性公平价值计量的资产和负债：
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目录表
(单位：千)活跃市场的报价
(1级)		重要的其他可观察到的投入
高级(2级)		无法观察到的重要输入
(3级)		总
2024年6月30日
现金等价物：
货币市场基金$99,514 $— $— $99,514 
美国国债— 7,828 — 7,828 
美国公司票据和债券— 14,524 — 14,524 
短期投资：
美国国债— 215,061 — 215,061 
美国公司票据和债券— 212,126 — 212,126 
国际公司债券持有量— 15,398 — 15,398 
现金等价物和短期投资总额$99,514 $464,937 $— $564,451 
2023年12月31日
现金等价物：
货币市场基金$77,731 $— $— $77,731 
美国公司票据和债券— 10,978 — 10,978 
短期投资：
美国国债— 148,673 — 148,673 
美国公司票据和债券— 216,542 — 216,542 
国际公司债券持有量— 9,328 — 9,328 
现金等价物和短期投资总额$77,731 $385,521 $— $463,252 
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目录表
4. 应计负债及其他
应计负债包括以下内容：
6月30日，
2024		十二月三十一日，
2023
(单位：千)
累积的外包临床试验和临床前研究$18,397 $10,724 
应计员工薪酬和相关税款9,037 10,513 
短期经营租赁负债507 843 
应计法律费用和开支591 399 
应计其他专业服务费999 473 
负债价值--分类认股权证100 100 
应计应付利息149 154 
其他应计负债590 902 
应计负债总额$30,370 $24,108 

5. 债务
与Hercules Capital，Inc.签订的贷款和担保协议。
于2022年4月，本公司与其若干附属公司(连同本公司，统称为“借款人”)、Hercules Capital，Inc.(“Hercules”)及其中所指名的若干其他贷款人(“贷款人”)订立贷款及担保协议(“Hercules贷款及担保协议”)。根据Hercules贷款和担保协议，贷款人为公司提供了本金总额最高可达#美元的定期贷款。75.01000万英镑，英寸四分期付款(统称为“定期贷款”)，包括(1)首期付款#美元25.02000万美元，到2023年6月15日可供公司使用；(2)第二批美元10.02000万美元，视某些监管里程碑的实现情况而定，截至2023年6月15日；(3)第三批美元15.02000万美元，视某些监管里程碑的实现情况而定，截至2024年3月15日；和(4)第四批美元25.0100万美元，有待贷款人投资委员会(S)的批准，有效期至2024年12月15日。在2023年8月修订《大力神贷款和担保协定》之前，没有实现第三期贷款的里程碑。借款人根据《大力神贷款和担保协定》承担的债务基本上由借款人的所有资产担保，不包括借款人的知识产权。这笔定期贷款的到期日为2026年10月1日。
在签署Hercules贷款和担保协议后，该公司提取了初始本金#美元。5.02000万(“初始抽签”)。公司产生的债务发行成本为#美元。0.22000万美元与定期贷款有关。此外，关于最初的抽奖，公司向贷款人支付了#美元的融资费。0.11000万美元，以及美元0.1贷款人发生并由本公司偿还的其他费用(“贷款人费用”)。债务发行费用和贷款人费用在贷款期限内作为额外利息支出摊销。
如下文所述，于2023年8月，本公司签署了一项对Hercules贷款和担保协议的修正案(“Hercules修正案”)，以修改协议中的某些条款，并将本金总额增加到最高$150.01000万美元。在2023年8月执行《大力神修正案》后，该公司提取本金#美元15.01000万美元。《大力神修正案》被确定大幅改变《大力神贷款和担保协议》，因此被列为债务
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目录表
熄灭。该公司确认了债务清偿损失#美元。0.22023年8月的1.6亿美元与未摊销债务贴现和债务发行成本有关。
根据Hercules贷款和担保协议的条款，该公司最初有义务在2024年4月1日之前只支付利息。然而，在2022年8月达到发展里程碑后，仅限利息的期限延长至2024年10月1日。如果达到更多的开发里程碑，仅限利息的期限将进一步延长至2025年4月1日。借款人被要求在只加息期限结束至2026年10月1日到期日之间，按月按本金和利息等额分期偿还定期贷款金额。此外，要求借款人支付的期末费用等于6到期日融资定期贷款预付款本金的%，在贷款期限内作为额外利息支出增加。
根据大力神修正案，贷款人为公司提供了增加的定期贷款，本金总额高达#美元。150.01000万英镑，英寸四分期付款(统称为“经修订的定期贷款”)，包括(1)首期付款#美元50.01000万，$5.0其中100万美元是在2022年4月大力神贷款和担保协议结束时提取的，$15.0其中100万美元是在2023年8月大力神修正案结束时提取的，$5.0其中2000万美元到2023年12月15日可用，25.0其中100万美元从2024年7月1日至2024年12月15日提供；(2)第二批美元20.02000万美元，视某些监管里程碑的实现而定，截至2025年2月15日；(3)第三批美元20.02000万美元，视某些监管里程碑的实现而定，截至2025年3月31日；和(4)第四批美元60.0100万美元，有待贷款人投资委员会(S)的批准，有效期至2025年6月15日。第二批和第三批的里程碑尚未实现。根据《大力神修正案》，借款人的债务由借款人的几乎所有资产担保，不包括借款人的知识产权。修订后的定期贷款到期日为2026年10月1日。
经修订的定期贷款按浮动年利率计息，利率以(I)较大者为准7.45%及(Ii)4.2高于最优惠利率(定义见最优惠利率)%，但定期贷款利率不得超过年利率8.95%。利息按月支付，在每个月的第一天拖欠。截至2024年6月30日的利率为8.95%.
根据大力神修正案的条款，该公司有义务在2025年4月1日之前只支付利息。如果与该公司正在进行的第三阶段Thrive或Thrive-2试验的背线结果相关的某些开发里程碑得到满足，那么仅限利息的期限将延长至2025年10月1日。如果达到更多的发展里程碑，只收利息的期限将进一步延长至2026年4月1日。借款人被要求在仅计息期结束至2026年10月1日到期日之间，以等额的每月本金和利息分期偿还修订后的定期贷款金额。此外，借款人还需支付相当于6在贷款期限内作为额外利息支出增加的本金的本金的百分比。
所有项目的总成本(现金利息、债务发行成本的摊销/增加和期末费用)均确认为利息支出，实际利率约为9.3%.的
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目录表
公司记录的利息支出为$0.6百万美元和美元1.2在截至2024年6月30日的三个月和六个月内，0.21000万美元和300万美元0.3在截至2023年6月30日的三个月和六个月内分别为1.2亿美元和1.3亿美元。
下表汇总了公司截至2024年6月30日的简明综合资产负债表上的定期贷款的组成部分：
2024年6月30日
(单位：千)
定期贷款总收益
$20,000 
应计期末费用451 
债务总额$20,451 
减去：长期债务的当前部分
(2,964)
长期债务，净额
$17,487 
定期贷款的账面价值接近其公允价值。截至2024年6月30日，与Hercules贷款和担保协议有关的未来本金付款(不包括定期终止费)如下(以千为单位)：
财政年度
2024年(剩余部分)$— 
20259,101 
202610,899 
总$20,000 
6. 协作协议
与Zenas BioPharma达成许可协议
2020年10月，本公司与Zenas BioPharma(Cayman)Limited(“Zenas BioPharma”)签订了一项许可协议，将包含某些材料、专利权和专有技术的技术许可给Zenas BioPharma。自2021年2月以来，公司已与Zenas BioPharma签订了几份书面协议，根据这些协议，公司同意为Zenas BioPharma的某些开发活动提供援助，包括制造。2022年5月，该公司与Zenas BioPharma签订了制造开发和供应协议，以制造和供应或已经制造和供应用于开发目的的临床药物产品。许可协议及其后的函件协议和供应协议(统称为“Zenas协议”)是以单一的商业目标进行谈判的，出于会计目的被视为一份合并合同。根据泽纳斯协议的条款，该公司向泽纳斯生物制药公司授予独家许可证，在中国的更大范围内开发、制造和商业化某些用于非肿瘤适应症的胰岛素样生长因子-1R定向抗体产品。
作为Zenas协议的对价，交易价格包括预付非现金对价和以支付公司商品和服务的形式的可变对价，以及在特定事件实现时应支付的里程碑付款。根据Zenas协议，在合同期内实现特定里程碑事件时，公司可获得不可退还的里程碑付款。此外，本公司可根据在中国地区按国家/地区销售的任何授权产品的年净销售额的百分比收取特许权使用费。特许权使用费百分比可能会根据
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目录表
对不同层级的授权产品制造的年度净销售额。Zenas BioPharma有义务按照Zenas协议中的特许权使用费条款向公司支付特许权使用费。
泽纳斯协议将被视为《会计准则汇编》范围内的合作安排，主题808，协作安排(“ASC 808”)。虽然这一安排属于ASC 808的范围，但本公司适用ASC 606来说明这项安排的某些方面。公司将ASC 606应用于与公司转让货物或服务(即记账单位)有关的安排内的某些活动，该货物或服务是公司正在进行的主要或中央业务的一部分。公司根据每项履约义务的相对估计独立销售价格分配交易价格，或在某些可变对价的情况下，分配给一项或多项履约义务。研究和开发活动一般按成本定价。该公司在合同期限内向Zenas BioPharma发放的商品和服务许可证被确定为随着时间的推移而履行的单一履约义务。公司将在公司完成其活动的预计期限内确认许可协议中的交易价格。
在安排开始时，本公司评估里程碑是否被认为可能达到，并使用最可能金额法估计将包括在交易价格中的金额。由于不可能不发生重大的收入逆转，所有相关的里程碑付款都不包括在合同开始时的交易价格中。对于协议中包括的基于销售的特许权使用费，许可证被视为与特许权使用费相关的主要项目。本公司将在(I)相关销售发生时，或(Ii)部分或全部特许权使用费分配给的履约义务已履行(或部分履行)时，确认特许权使用费收入。在截至2024年6月30日的三个月和六个月内，公司确认了0.1百万美元和美元0.1与Zenas协议相关的合作收入分别为100万美元。在截至2023年6月30日的三个月和六个月内，公司确认了0.1百万美元和美元0.2与Zenas协议相关的合作收入分别为100万美元。
于2024年1月，本公司与泽纳斯生物制药订立书面协议(“泽纳斯函件协议”)，据此，泽纳斯生物制药同意支持本公司的Thrive-2及奋力试验，在中国发起及管理研究。根据Zenas Letter协议，该公司同意偿还Zenas BioPharma产生的费用，包括所提供服务的全职等值费率。关于执行Zenas Letter协议，公司支付了第一笔款项#美元。1.51000万美元，其中0.9在截至2024年6月30日的六个月中，为迄今提供的服务记录了1.6亿美元的研发费用。
Zenas协议被认为是关联方交易，因为Fairmount Funds Management LLC(“Fairmount”)实益拥有超过5占公司普通股的%，也是5持有Zenas BioPharma%或以上的股份，并在Zenas BioPharma的董事会中占有一席之地。
与Paragon治疗公司达成的抗体和发现选项协议。
2022年1月，公司和Paragon治疗公司(“Paragon”)签订了一项抗体和发现选择权协议(“Paragon协议”)，根据该协议，公司和Paragon将合作开发一种或多种蛋白质或抗体。根据Paragon协议的条款，Paragon将根据商定的研究计划进行某些开发活动，公司将向Paragon支付商定的开发费用，以换取Paragon承诺执行这些活动所需的人员和资源。《型材协议》规定了向公司提交的最终交付成果，其中包括一份总结研究计划下进行的实验和工艺的报告(“最终交付成果”)。
此外，Paragon同意向该公司授予独家许可的选择权，以获得Paragon在某些抗体技术和最终交付产品中的所有权利、所有权和权益，以及
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目录表
由Paragon独家拥有的某些背景知识产权有权在全球范围内研究、开发、制造、使用、销售、提供销售和进口许可的知识产权和产品(每个“选项”，以及共同的“选项”)。Paragon还向该公司授予了有限的、独家的、免版税的许可，但无权再许可某些抗体技术和最终交付产品，以及非独家的、免版税的许可，但无权在Paragon拥有的某些背景知识产权下再许可，仅用于评估抗体技术和选项，并允许公司决定是否对某些程序行使选择权。公司可自行决定就特定项目(“项目”)随时行使选择权，直至公司收到最终可交付成果之日起90天或双方商定的较长期限(“选择期”)为止，方法是将行使选择权的书面通知发送给Paragon。如果公司未能在适用的期权期限到期前行使期权，则此类计划的期权将终止。作为Paragon向公司授予期权的代价，公司向Paragon支付了一笔不可退还、不可贷记的一次性费用#美元。2.52000万美元，在截至2022年3月31日的三个月内记录为研发费用。2022年12月，公司和Paragon签订了Paragon协议的第一修正案，根据该协议，公司获得了额外的有限许可证，用于开展某些活动。作为根据第一修正案获得的权利和许可证的代价，Viridian向Paragon支付了#美元的不可退还费用。2.32000万美元(“第一修正案付款”)，在截至2022年12月31日的三个月内记录为研发费用。不可退还的预付费用和第一修正案付款与与指定计划有关的任何开发成本或预付或欠付的成本是分开的。
于2023年10月，本公司根据Paragon协议行使其选择权，取得开发、制造及商业化若干抗体、蛋白质及相关产品的独家许可，因此本公司与Paragon订立许可协议(“Paragon许可协议”)。关于执行Paragon许可协议，该公司支付了首期付款#美元。5.32000万美元，在截至2023年12月31日的三个月内记录为研发费用。作为Paragon授予的权利的对价，公司有义务支付某些未来发展里程碑付款，金额最高可达$16.0在实现指定的临床和监管里程碑后，逐个计划支付100万美元。此外，如果该公司成功地将符合Paragon许可协议的任何候选产品商业化，它将负责支付相当于净销售额个位数中位数百分比的版税。
于2024年1月，本公司与Paragon订立一项书面协议，据此Paragon同意继续根据本公司于2024年7月续签的现有Paragon协议及Paragon许可协议进行开发活动。考虑到Paragon将进行的开发活动，公司将向Paragon偿还实际发生的开发成本和商定的开发费用，以换取Paragon承诺提供必要的人员和资源来执行这些活动。
截至2024年6月30日止三个月及六个月内，本公司录得2.6百万美元和美元3.2分别用于与《Paragon协议》相关的研究和开发费用。截至2023年6月30日止三个月及六个月内，本公司录得2.2百万美元和美元5.4分别用于与《Paragon协议》相关的研究和开发费用。
Paragon协议被认为是关联方交易，因为Fairmount实益拥有超过5%的股本，并在公司董事会中占有两个席位，实益拥有5作为Fairmount和FairJourney Biologics的合资企业，董事已被任命为Paragon董事会的唯一成员，并拥有批准任命任何高管的合同权利。
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目录表
7. 承付款和或有事项
与ImmunoGen，Inc.签订的许可协议。
2020年10月，公司与免疫原公司(以下简称“免疫公司”)签订了一项许可协议(“免疫原许可协议”)，根据该协议，公司获得了某些专利和其他知识产权的独家、可再许可的全球许可，以开发、制造和商业化用于非肿瘤学和非放射性药物适应症的某些产品。作为免疫基因授予的权利的对价，该公司有义务支付某些未来发展里程碑付款，金额最高可达$48.0在实现特定的临床和监管里程碑后获得100万美元。2021年12月，该公司支付了1美元2.5在向FDA提交VRDN-001的研究新药(IND)申请后，向ImmunoGen支付100万英镑的里程碑式付款。2022年5月，该公司支付了1美元3.0与第一个在VRDN-001临床试验中服用药物的患者有关的向免疫基因支付的100万美元里程碑付款。在2022年12月，该公司记录了$10.02023年1月支付的研究和开发费用为100万美元，与免疫基因欠下的里程碑式的费用有关，该里程碑与在VRDN-001的关键临床试验中服用药物的第一名患者有关。此外，如果该公司成功地将任何候选产品商业化，则它有责任支付相当于净销售额的个位数中位数百分比的特许权使用费和高达$的商业里程碑付款95.01000万美元。本公司有义务按产品和国家/地区支付任何此类专利使用费，从指定产品在每个国家/地区的第一次商业销售开始，直至(I)在该国家/地区受《免疫基因许可协议》约束的最后一项专利主张期满，(Ii)在该国家/地区为每种产品获得的任何适用的法规排他性期满，或(Iii)该产品在该国家/地区首次商业销售之日的12周年。2024年2月12日，AbbVie Inc.收购了免疫遗传公司。免疫遗传许可协议的条款并未因此次收购而改变。
与Enable Injections签订的开发和许可协议
2023年1月，本公司与Enable Injections，Inc.(“Enable”)签订了一份开发和许可协议(“Enable许可协议”)，根据该协议，Enable向本公司授予了独家的、有版税的、可再许可的、不可转让的许可(I)开发、商业化、寻求营销批准以及以其他方式使用和开发某些产品，以及(Ii)仅为该等许可用途制造和制造该等产品。根据Enable许可协议的条款，本公司授予Enable非独家、免版税、不可再许可、不可转让的许可。作为Enable授予的权利的代价，公司支付了Enable初始的、不可贷记的、不可退还的许可费$15.02023年1月为1.2亿美元。这一金额包括在截至2023年6月30日的6个月的研究和开发费用中，并在随附的简明合并报表运营和全面亏损中。
公司有义务支付未来某些里程碑式的付款，金额最高可达$45.0根据具体的开发、临床和监管里程碑的实现，获得100万美元。此外，如果公司成功地将受启用许可协议约束的任何候选产品商业化，公司有义务支付某些商业里程碑付款，金额最高可达$150.01000万美元，特许权使用费相当于个位数的中位数百分比。
或有价值权利协议
根据与miRagen治疗公司(“miRagen”)的合并协议，公司于2020年11月4日签订了一项或有价值权利协议(“CVR协议”)，根据该协议，截至2020年11月6日，除私人实体Viridian Treateutics，Inc.(与miRagen合并)的前股东外，公司普通股的每个持有人在该日持有的每股公司普通股将获得一项或有价值权利(“CVR”)。根据CVR协议，CVR的持有人将有权因处置某些遗产而获得净收益的一部分。
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目录表
MiRagen资产完成至2021年12月31日。截至2021年12月31日，处置期已满。在此之前并无出售任何该等遗留资产，因此，将不会根据CVR协议支付任何款项。
独家许可和协作协议
2023年5月，本公司与第三方合作者签订了独家许可和合作协议，就许可化合物和许可产品进行合作并开展某些支持IND的活动。根据协议条款，该公司获得了独家的、承担特许权使用费的全球许可，可以开发、制造和商业化该领域的某些许可化合物和许可产品(“许可”)。作为许可证授予的权利的对价，公司最初发行了204,843将其普通股股份转让给第三方的某些股东。这些股票的价值为1美元。5.02000万美元，并在截至2023年6月30日的三个月内记录为研发费用。2023年7月24日，公司发布39,059向第三方的某些股东出售其普通股的额外股份，并记录了相关的$0.7在截至2023年9月30日的三个月内，作为研发费用的支出为100万美元。此外，在公司决定根据协议对许可化合物进行某些研究的日期，公司应向第三方合作者发放相当于$10.02000万股其普通股。该公司还有义务使某些未来的里程碑最高可达$45.0在实现某些发展里程碑的基础上，将达到100万美元。剩余的发展里程碑付款应以现金支付。如果该公司成功地将与许可化合物相关的产品商业化，该公司还有义务支付最高达#美元的费用。60.0在实现某些销售里程碑以及特许权使用费支付相当于个位数到两位数的中位数百分比的情况下，支付1000万美元。
租赁义务
科罗拉多州的办公和实验室空间
该公司是其位于科罗拉多州的办公室和实验室空间的多年、不可撤销租赁协议(“科罗拉多租赁”)的一方。科罗拉多租赁包括通过租赁期的租金上涨条款和公司将租赁期延长最多三条款三年每个人。科罗拉多租约下的最低基本租赁付款，包括租户改善津贴的影响，在整个租约期限内以直线基础确认。租赁期限在2021年3月修改，将租赁到期日延长至2024年12月31日。于采用ASC 842及其后于2020年及2021年3月修订租约时，本公司确认科罗拉多租约的使用权资产及相应的租赁负债约为#美元1.6通过计算租赁付款的现值，折现为6%，公司的估计增量借款利率，超过12预计剩余期限的月数。
位于马萨诸塞州的办公空间
本公司是其位于马萨诸塞州的写字楼的多年、不可撤销租赁协议的订约方(该协议随后于2021年7月、2022年4月、2022年7月和2024年4月修订，即“马萨诸塞州租赁”)。马萨诸塞州租约在整个租赁期内都包括租金上涨条款。马萨诸塞州租约的最低基本租金在马萨诸塞州租约的整个期限内以直线基础确认。于2020年10月初步承担马萨诸塞州租约时，公司确认使用权资产及相应的租赁负债#美元。0.1通过计算租赁付款的现值，折现为6%，公司在预期剩余期限内的估计增量借款利率。
于2024年4月，本公司订立马萨诸塞州租约第四修正案(“第四修正案”)。第四修正案对马萨诸塞州租约进行了某些修改，包括：(I)确保10,427新楼套间办公空间面积(“新房地”)；(二)终止
30
目录表
这个10,956现有马萨诸塞州租约(“原物业”)项下的租赁空间为平方英尺，以及(Iii)租赁空间的到期日延长至五年从新址交付之日起。马萨诸塞州租约规定每年的基本租金约为$0.5在租赁期内为1000万美元。公司还有义务向房东支付一定的成本、税金和经营费用。根据第四修正案，马萨诸塞州的租约将于2029年7月到期。本公司有权选择将租期再延长一年三年在通知房东之后。
公司记录了一项新的使用权资产#美元。1.62000万美元和相应的租赁负债#美元1.9 新场地的价值为100万美元，同时终止确认使用权资产美元1.1百万美元，相应的租赁负债为美元1.22024年4月租赁开始日，原场地的价值为百万美元。
截至2024年6月30日，不可撤销租赁项下的未来租赁付款如下：
(单位：千)
2024年(剩余部分)445 
2025463 
2026474 
2027484 
2028494 
2029292 
未来最低租赁付款总额2,652 
减去：推定利息(498)
总计$2,154 
截至2024年6月30日，公司的经营租赁义务反映为短期经营租赁负债美元0.5300万美元应计负债及$1.6百万长期租赁义务， 其他负债在公司的精简合并资产负债表中。
经营租赁使用权资产摊销以及经营租赁义务的相应减少金额为美元0.3百万美元和美元0.6截至2024年6月30日止三个月和六个月分别为百万，已计入简明综合经营报表和全面亏损的经营费用。经营租赁使用权资产摊销以及经营租赁义务的相应减少金额为美元0.31000万美元和300万美元0.4截至2023年6月30日的三个月和六个月。
该公司还被要求支付与科罗拉多租赁公司和马萨诸塞州租赁公司有关的某些成本、税收和运营费用，这些费用为#美元0.11000万美元和300万美元0.2截至2024年6月30日的三个月和六个月分别为百万美元和美元0.1百万美元和美元0.2截至2023年6月30日的三个月和六个月分别为100万美元。营业费用是单独发生的，不包括在租赁付款的现值中。
8. 股本
普通股
根据公司第二次重述的公司注册证书，公司有权发行205,000,000其股票，其中200,000,000股票已被指定为普通股，5,000,000股票已被指定为优先股，面值均为#美元。0.01每股。普通股授权股数可以通过股东的赞成票增加或减少
31
目录表
有权投票的公司大多数股票。普通股每股有权获得一投票吧。普通股持有人有权在董事会宣布或支付股息时获得股息。
普通股销售协议-Jefferies LLC
于2022年9月，本公司订立公开市场销售协议SM(“2022年9月自动柜员机协议”)与Jefferies LLC(“Jefferies”)订立，根据该协议，本公司可发售其普通股股份，总发行价最高可达$175.0由杰富瑞担任其销售代理，价格和条款将视发售时的市场情况而定。杰富瑞将获得一笔3.0根据2022年9月自动取款机协议出售的任何普通股总收益的%。不是在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月里，根据2022年9月自动取款机协议出售了股票。在截至2024年6月30日的六个月内，公司出售了1,561,570根据2022年9月与杰富瑞达成的自动柜员机协议，加权平均价为$23.22每股，总计净收益约为$35.21000万美元，包括杰富瑞作为销售代理的佣金。
私募
于2023年11月，本公司以私募方式发行及出售合共8,869,797公司普通股，每股价格为$12.38和92,312公司B系列优先股，每股价格为$825.3746，根据与某些机构和认可投资者签订的证券购买协议。该公司收到的总收益约为#美元。186.01,000,000,000美元，扣除本公司应支付的发售费用。
公开招股
于2024年1月，本公司与Jefferies and Leerink Partners LLC就发售及出售(“2024年公开发售”)订立承销协议。7,142,858公司普通股，公开发行价为$21.00每股。本公司于2024年公开发售的总收益约为$150.02,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000，
优先股
根据公司第二次重述的公司注册证书，公司董事会有权指定和发行最多5,000,000本公司有权酌情决定将优先股分为一个或多个类别或系列，并厘定权力、优先权及权利及其资格、限制或限制，包括股息权、转换权、投票权、赎回条款及清算优先权，而无须本公司股东进一步投票或采取行动。
A系列优先股
A系列优先股的持有者有权在转换为普通股的基础上，以与普通股实际支付的股息相同的形式，从A系列优先股的股票中获得同等的股息。除法律另有规定外，A系列优先股不具有投票权。然而，只要A系列优先股的任何股份仍未发行，本公司不会(I)对给予A系列优先股的权力、优先股或权利进行不利的更改或变更，(Ii)更改或修订指定证书，(Iii)以任何对A系列优先股持有人的任何权利产生不利影响的方式修改其公司注册证书或其他章程文件，(Iv)增加A系列优先股的授权股份数量，(Iv)增加A系列优先股的授权股数，(V)至少30%的用户
32
目录表
最初发行的A系列优先股仍未发行、完成基本交易(定义见指定证书)或(Vi)就上述任何事项订立任何协议。A系列优先股在公司任何清算、解散或清盘时不享有优先权。A系列优先股的每股可转换为66.67在某些限制的情况下，A系列优先股的持有人不得将A系列优先股的股份转换为普通股，如果这种转换的结果是，A系列优先股的持有人连同其关联公司将实益拥有超过指定百分比的股份(将由A系列优先股持有人在4.99%和19.99%)紧接实施该等转换后已发行及已发行的普通股总数。
截至2024年6月30日和2023年12月31日，有157,435和172,435A系列已发行优先股的股份分别为。在截至2024年6月30日的六个月内，15,000A系列优先股的股票转换为1,000,048普通股。
B系列优先股
B系列优先股的每股可转换为66.67普通股股份，但须受某些限制，包括B系列优先股持有人不得将B系列优先股的股份转换为普通股，条件是该持有人连同其关联公司将实益拥有超过指定百分比的股份(将由持有者在4.9%和19.9%)紧接实施该等转换后已发行及已发行的普通股总数。适用于B系列优先股的权力、优先股、权利、资格、限制和限制载于2021年9月提交的指定证书中。
B系列优先股的持有者有权在转换为普通股的基础上，以与普通股实际支付的股息相同的形式，从B系列优先股的股票中获得同等的股息。除法律另有规定外，B系列优先股不具有投票权。然而，只要B系列优先股的任何股份仍未发行，本公司将不会(I)以不利方式更改或更改赋予B系列优先股的权力、优惠或权利，(Ii)更改或修订指定证书，或(Iii)以任何方式修改其公司注册证书或其他章程文件，以任何方式对B系列优先股持有人的任何权利产生不利影响。B系列优先股在公司任何清算、解散或清盘时不享有优先权。截至2024年6月30日和2023年12月31日，有143,522B系列已发行优先股的股份。不是在截至2024年6月30日的六个月里，B系列优先股的股票被转换为普通股。
33
目录表
9. 认股权证
下表提供了有关该公司尚未发行的认股权证的信息：
标的股份数量(1)
2024年6月30日加权平均行权价
截至2024年6月30日的剩余合同期限
(没有。年)
6月30日，
2024		十二月三十一日，
2023
责任--分类认股权证
2017年4月发布781781 $127.950.83
股权分类认股权证
2020年10月收购29,44629,446 $0.026.24
二零二零年二月发出(2)218,050218,050 $14.440.62
2017年11月发布1,6061,606 $0.690.38
小计249,102 249,102 $15.15
总认股权证249,883 249,883 $15.51
____________________
(1)如果公司(通过任何股票拆分、股票分红、资本重组或其他方式)将其普通股的流通股细分为较少数量的股份，则认股权证的行权价将按比例降低，而流通权证的股份数量将按比例增加。此外，如果该公司将其已发行普通股合并(通过合并、反向股票拆分或其他方式)为较少数量的股票，则认股权证的行权价将按比例增加，而已发行认股权证的股票数量按比例减少。
(2)在符合特定条件的情况下，本公司可自愿降低于2020年2月发行的认股权证的行权价。

截至2024年6月30日的6个月内，公司认股权证活动摘要如下：

普通股认股权证
数加权平均行权价
截至2023年12月31日未偿还债务
249,883$15.51 
已锻炼— $— 
截至2024年6月30日未偿还
249,883$15.51 

10. 基于股份的薪酬
股权激励计划
本公司于2008年股权激励计划(“2008计划”)、经修订及重述的2016年股权激励计划(“2016计划”)及Viridian 2020股权激励计划(“2020计划”，与2008年计划及2016年计划合称为“股权激励计划”)下有未偿还的拨款。此外，从2021年7月开始，公司向某些员工授予股权激励计划以外的股票期权和RSU，以鼓励他们接受公司的工作(“激励奖”)。这个
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目录表
奖励计划的条款和条件与根据公司股权激励计划授予的奖励基本相似。
2022年6月，公司股东批准了2016年计划的修订和重述，其中包括将当时剩余的2020年计划下可供发行的股份数量转移到2016年计划中，以便公司未来按照单一股权计划运营。2023年6月，公司股东批准了2016年计划的进一步修订和重述，其中包括将根据该计划为发行保留的股份数量增加2,000,000股份。2024年6月，公司股东批准了2016年计划的进一步修订和重述，其中包括将根据该计划为发行保留的股份数量增加2,000,000股份。2016计划将于2034年4月19日终止。
截至2024年6月30日，公司按计划有以下余额：
未偿还的限制性股票单位未偿还的股票期权可发行的股票
诱因奖— 4,949,083 — 
2020年计划— 224,034 — 
2016年计划589,696 5,813,087 4,297,865 
2008年计划— 24 — 
*总计589,696 10,986,228 4,297,865 
限售股单位
根据股权激励计划和诱导奖励授予的RSU通常每年在 四年制期间并以公司普通股股份结算。
以下是RSU活动的摘要：
RSU加权平均授予日期公允价值
未归属，2023年12月31日
804,947 $15.82
授与5,428 $18.85
既得(19,115)$35.40
被没收(201,564)$15.92
未归属，2024年6月30日
589,696 $15.17
股票期权
根据股权激励计划和诱导奖励授予的期权的行使价等于授予日普通股的市值并到期 10自授予之日起数年。购股权归属 25归属开始日期一周年时的%和 75按比例计算，每月同等分期付款占其余部分的% 36月或每月或每季度相等金额，期限为 48月份。
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目录表
普通股期权活动摘要如下：
选项数量加权平均行权价加权平均剩余合同期限
(年)		聚合内在价值
(单位：千)
截至2023年12月31日的未偿还款项
11,533,484 $19.688.50$54,772 
授与2,225,656 $15.60
已锻炼(147,330)$7.11
没收或过期(2,625,582)$23.20
截至2024年6月30日未完成
10,986,228 $18.188.19$1,655 
已归属并预计将于2024年6月30日归属
10,986,228 $18.188.19$1,655 
截至2024年6月30日可撤销
3,049,858 $21.715.46$867 
自2024年6月30日起归属
3,049,858 $21.715.46$867 
公允价值假设
该公司使用布莱克-斯科尔斯期权定价模型来估计根据其股权补偿计划授予的股票期权的公允价值。布莱克-斯科尔斯模型需要输入无风险利率、股息收益率、波动率和期权的预期条款。由于公司股票买卖活动的历史有限，预期波动率是基于上市公司的历史数据，这些公司在规模和经营性质上与公司相似，以及公司自身的波动性。公司将继续使用类似的实体波动率信息，直到其历史波动率相关，以衡量期权授予的预期波动率。本公司对发生的没收行为进行核算。每个期权合同期限内的无风险利率以授予时生效的美国国债收益率曲线为基础，期限与授予的预期期限相称。授予的期权的预期期限(不考虑没收)代表授予的期权预期未偿还的时间段，是根据授予的期权的合同条款以及实际和预期的期权行使行为得出的。标的普通股的公允价值以授予日该普通股在纳斯达克资本市场的收盘价为基础。
截至2024年6月30日及2023年6月30日止六个月内授出之购股权之加权平均授出日期公允价值为$11.22及$24.28，分别为。公允价值由布莱克-斯科尔斯期权定价模型使用以下加权平均假设确定：
截至6月30日的六个月，
20242023
预期期限(以年为单位)5.115.57
预期波幅88.9%91.1%
无风险利率4.4%3.8%
预期股息收益率—%—%
加权平均行权价$15.60$32.51
员工购股计划
2016年员工购股计划(ESPP)允许符合条件的员工以相当于以下价格的价格购买普通股。85(I)发行期开始时的收市价或(Ii)发行期结束时的收市价中较低者的百分比。新的六个月优惠期一年两次。AS
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目录表
截至2024年6月30日，公司拥有1,208,603可供发行的股票，以及80,932累积股份是根据ESPP发行的。
基于股份的薪酬费用
与根据股权激励计划、激励奖励发行的所有股权奖励有关的基于股票的薪酬，以及根据ESPP在每个相应期间活跃的购买期将发行的估计股票的基于股票的薪酬包括在简明综合经营报表和全面亏损中，如下所示：
截至6月30日的三个月，
截至6月30日的六个月，
2024202320242023
(单位：千)(单位：千)
研发$5,791 $4,105 12,470 7,668 
一般和行政5,976 8,197 11,985 19,850 
**基于股份的薪酬支出总额$11,767 $12,302 24,455 27,518 
在截至2024年6月30日的六个月内，公司额外记录了4.6与加快对前高管的归属有关的基于股份的薪酬，这笔金额包括#美元0.3100万美元涉及修改一名高管在终止时未偿还的期权条款，否则该期权将被没收。该公司还记录了$2.0以股份为基础的薪酬，与修改股权奖励的会计有关，以延长前高管某些既得股票期权的终止后行权期。
在截至2023年6月30日的六个月内，公司额外记录了6.9与加快对其前首席执行官的归属有关的基于股份的薪酬，这笔金额包括$1.61百万美元与修改终止时未偿还期权的条款有关，否则这些期权将被没收。
截至2024年6月30日，公司拥有美元92.7与股票期权有关的未确认股票薪酬成本总额的百万美元，公司预计将在加权平均剩余期间确认3.08好几年了。截至2024年6月30日，该公司拥有7.6与未归属RSU相关的未确认基于股份的薪酬成本总额的百万美元，公司预计将在加权平均剩余期间确认3.25好几年了。
11. 每股净亏损
每股基本净亏损的计算方法是将普通股股东可获得的净亏损除以已发行普通股的加权平均数量。每股摊薄净亏损的计算方法与每股基本净亏损类似，不同之处在于分母有所增加，以包括在普通股潜在股份已发行及普通股额外股份具有摊薄性质的情况下将会发行的额外普通股数目。每股摊薄净亏损与普通股每股基本净亏损相同，因为潜在摊薄证券的影响是反摊薄的。
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目录表
可能稀释的证券包括以下证券：
6月30日，
20242023
A系列优先股(转换为普通股)10,496,191 11,496,241 
B系列优先股(转换为普通股)9,568,612 3,414,170 
购买普通股的期权10,986,228 8,389,614 
购买普通股的认股权证249,883 249,883 
限制性股票单位589,696 360,375 
总31,890,610 23,910,283 
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目录表
项目2.管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析
以下讨论和分析应与本季度报告第I部分第1项中的我们的简明综合财务报表及其相关附注，以及我们于2024年2月27日提交给美国证券交易委员会的Form 10-K年度报告(“2023年Form 10-K年度报告”)中包含的截至2023年12月31日的综合财务报表及相关附注一起阅读。本讨论和本报告的其他部分包含前瞻性陈述，反映了我们当前的预期，这些预期涉及风险和不确定性，如我们的计划、目标、预期、意图和信念。有关与这些陈述相关的不确定性、风险和假设的讨论，请参阅“前瞻性陈述”。实际结果和事件的时间可能与这些前瞻性陈述中讨论的大不相同。可能导致或促成这种差异的因素包括但不限于以下确定的因素和本季度报告其他部分“风险因素”一节中讨论的因素。
综述和最新发展
我们是一家生物制药公司，专注于发现和开发治疗严重和罕见疾病的潜在最佳药物。我们的目标是那些市场上的治疗方法经常在有效性、安全性和/或给药便利性方面留下改进空间的疾病领域。我们认为，第一代药物很少代表最佳解决方案，特别是在罕见疾病领域，而且有潜力开发差异化的、同类中最好的药物，从而可能导致改善患者结果、减少副作用、提高生活质量、扩大市场准入和增强市场竞争。我们的商业模式旨在识别和评估疾病领域的产品机会，在这些领域，试验数据为临床药物目标建立了概念验证，但产品生命周期管理和进入者数量的竞争性演变似乎不完整。我们打算优先考虑那些快速追随者和潜在的差异化候选药物或整体产品可能为患者创造显著医疗益处的适应症。我们正在设计药物，以满足患者未得到满足的医疗需求，并进一步推进药物创新。
我们的目标是利用经过临床验证的分子靶点，利用既定的治疗方式来识别和评估产品概念。我们优先考虑与临床和商业假设相一致的产品概念，我们预计这将提供有吸引力的风险和机会平衡，从而代表着我们资源的令人信服的分配。我们专注于先进的治疗性蛋白质，包括我们授权或内部发现的抗体，整合了专有的治疗性蛋白质和抗体发现和优化平台，以推进具有独特特征的临床候选药物。我们在蛋白质和抗体的发现和工程、生物制品制造、TED的非临床和临床开发、抗新生儿Fc受体疗法的开发以及罕见和自身免疫性疾病适应症的非临床和临床开发方面积累了相关专业知识。
我们快速发现和开发新疗法的方法依赖于我们在评估我们正在追求的药物目标的预先存在的临床概念验证数据方面的科学专业知识，以及改进现有研究和/或批准疗法的机会。这种方法告诉我们如何设计、选择和开发我们的候选产品，包括在药代动力学、药效学、临床试验设计、试验终点以及患者的选择和招募等关键领域。我们相信，这一策略降低了发现和开发新疗法的风险。
我们首先优先开发治疗TED的疗法，这是一种严重且使人衰弱的罕见自身免疫性疾病，会导致眼眶内的炎症，可能导致眼睛肿胀、红肿、复视、疼痛和潜在的失明。TED显著影响患者的生活质量，给患者的日常生活活动和心理健康带来沉重负担。TED是一种进行性疾病，包括最初的活动期，然后过渡到第二个慢性期。FDA批准的唯一用于治疗TED的药物是tepezza®(替前列单抗)，这是一种
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目录表
静脉注射靶向IGF-1R的单抗。Tepezza®由地平线治疗公司在美国销售，该公司于2023年10月被安进(安进)收购。
Horizon公司进行的teprotomumab临床试验的结果提供了强有力的临床验证，将IGF-1R的靶向与TED患者的临床益处联系起来。然而，迄今为止报道的在TED患者中评估teprotomumab的临床试验使用了单一剂量方案，对于TED临床活动所需的最佳剂量提供的指导很少。我们认为，有多种机会开发快速跟随者疗法，以改进teprotomumab的功能，包括剂量计划、给药路线和安全性。
我们正在开发两种候选产品，用于静脉注射的VRDN-001和用于皮下注射的VRDN-003，用于治疗TED患者。我们最先进的计划，VRDN-001，是一种针对IGF-1R的差异化人源化单抗，用于静脉注射治疗TED。在之前的演示中体外培养临床前数据显示，VRDN-001是一种潜在的分化的IGF-1R的完全拮抗剂，与teproumumab对IGF-1R的不完全拮抗相比。我们还在活动期或慢性TED患者中进行了VRDN-001的1/2期临床试验。在1/2期临床试验的有效TED部分，来自所有三个剂量队列的VRDN-001(n=21)报告的数据显示，与安慰剂相比，两次注射VRDN-001后TED的体征和症状都有显著和迅速的改善。在积极的TED试验中，所有接受VRDN-001治疗的患者中，71%的患者为凸起应答者，67%的患者为整体应答者，62%的患者CAS为0或1，54%的患者复视完全消失。在第1/2期临床试验的慢性TED部分，两种剂量的VRDN-001(n=12)报告的数据显示，与安慰剂相比，两次注射VRDN-001后TED的体征和症状得到显著和迅速的改善。在慢性TED试验中接受VRDN-001治疗的所有患者中，42%的患者有眼球突出反应，40%的患者CAS为0或1，没有患者的复视完全消失。在活动性和慢性TED的1/2期临床试验中，VRDN-001具有良好的安全性，并且在所有剂量队列中接受治疗的所有患者耐受性良好。
我们正在实施VRDN-001的全球关键计划，包括在两个全球受控良好的3期临床试验中评估其有效性和安全性，分别用于治疗活动期和慢性TED的Thrive和Thrive-2。Thrive和Thrive-2各自旨在将VRDN-001的5剂IV治疗臂以10 mg/kg的剂量相隔三周与安慰剂进行比较。与目前上市的胰岛素样生长因子-1R抑制剂替前列单抗相比，这种5剂VRDN-001方案的输液次数更少，每次输注时间更短。我们预计将分别在2024年9月和2024年年底报告TOPLINE Thrive和Thrive-2数据。此外，为了满足VRDN-001 BLA对300名患者的标准安全数据库要求，我们正在积极招募患者参加我们的奋力临床试验。SPENTINE是一项针对TED患者的VRDN-001的全球研究，它利用广泛的纳入标准(例如，任何严重程度或病程)，并随机分为3：1(10毫克/公斤静脉注射，3毫克/公斤静脉注射，3毫克/公斤静脉注射)。我们还在为Thrive和Thrive-2中的无反应患者招募患者参加开放标签扩展研究。我们预计在2025年下半年提交VRDN-001的BLA。
除了我们的VRDN-001 IV计划外，在健康志愿者的第一阶段临床试验中获得积极数据后，我们于2023年12月选择VRDN-003作为我们的皮下产品，用于TED的关键开发。我们相信VRDN-003有潜力成为同类中最好的皮下抗IGF-1R候选产品，因为它保留了抗IGF-1RS在TED中的有效性，提高了安全性，并最大限度地方便了患者。VRDN-003具有与VRDN-001相同的结合结构域，并且被设计成具有更长的半衰期。VRDN-003是一种用于TED的低容量、自我给药、很少给药的皮下胰岛素样生长因子-1R，我们计划用自动注射器将其投入商业应用。
VRDN-003第一阶段临床研究显示，VRDN-003的半衰期延长了40至50天，是VRDN-001的4至5倍。由于健康志愿者的数据以及vrdn-001和vrdn-003抗体之间的相似性，我们预计vrdn-003在暴露时也会有类似的临床反应。
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在TED的2期临床试验中，VRDN-001的水平导致了强劲的临床活动。此外，基于健康志愿者数据的VRDN-003的药代动力学模型预测，VRDN-003的暴露水平可以达到与VRDN-001的暴露水平相同的水平，该暴露水平通过VRDN-003的多次给药方案产生临床意义的结果，即每两周、四周或八周皮下注射一次。我们正在推进我们的VRDN-003计划，包括启动两项计划中的全球3期临床试验-1和2，以评估VRDN-003在活动期和慢性TED患者中的疗效和安全性。我们还预计，该计划将包括一项安全研究，以完成300名患者的标准安全数据库(包括来自REVERVE-1和INVERVE-2试验的患者)，我们预计它还将包括所需的开发，以便在商业发射时提供自动注射器设备，如果获得批准的话。我们预计在2026年上半年为Display-1和Display-2提供背线数据，并预计在2026年底之前提交VRDN-003的BLA。

除了开发治疗TED的药物外，我们还优先开发一系列工程抗FcRN抑制剂，包括VRDN-006和VRDN-008。FcRN抑制剂具有治疗多种自身免疫性疾病的潜力，代表着一个可能的重要商业市场机会。我们的多管齐下的工程方法已经产生了一系列FcRN靶向分子，这些分子利用了临床和商业验证的FcRN抑制机制，同时潜在地解决了当前药物的局限性，如不完全免疫球蛋白G(“IgG”)抑制、安全性和给药不便。
VRDN-006是一段针对FcRN的Fc片段，在非人类灵长类动物研究中，显示出了阻断FcRN-Ig G相互作用的特异性，而不显示出白蛋白减少或低密度脂蛋白水平增加的情况，这些都是已知的与某些全长抗FcRN单抗相关的潜在副作用。在我们的非人类灵长类动物的面对面研究中，VRDN006显示出与Vyvgart®(Efgartigimod)相似的效力和免疫球蛋白降低，Vyvgart是目前抑制FcRN的护理标准，并且具有类似的安全性。我们计划在2024年底之前为VRDN-006提交IND，并预计在2025年下半年为VRDN-006提供健康的志愿者数据。VRDN-008是一种新型的、潜在的一流FcRN抑制剂，旨在将免疫球蛋白抑制与延长的半衰期技术配对，有可能实现比现有的抗FcRN疗法更深入、更持久的免疫球蛋白抑制。这两种分子都是方便的、自我给药的皮下产品。
全球经济考量
全球宏观经济环境不确定，可能受到美国与其他国家贸易关税和贸易争端增加、全球资本和信贷市场不稳定、供应链薄弱以及地缘政治环境不稳定的负面影响，包括俄罗斯入侵乌克兰、中国与台湾之间的紧张局势加剧、以色列及周边地区的冲突和其他政治紧张局势。这些挑战已经并可能继续引起对经济衰退的担忧、对潜在制裁、高利率、外汇波动和通胀压力的担忧。目前，我们无法量化这种经济不稳定对我们未来业务的潜在影响。
财务运营概述
收入
我们的收入历来主要包括许可证预付款、里程碑付款、根据许可证和合作协议赚取的其他研发服务付款，以及根据我们获得的某些赠款获得的金额。
2020年10月，我们与Zenas BioPharma(Cayman)Limited(“Zenas BioPharma”)签订了许可协议。自2021年2月以来，我们已经与Zenas BioPharma签订了几项书面协议，其中我们同意为Zenas BioPharma提供某些开发活动的援助，包括
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制造(集体使用许可协议，即“泽纳斯协议”)。根据泽纳斯协议的条款，我们向泽纳斯生物制药授予独家许可，允许其在中国的更大范围内开发、制造和商业化某些用于非肿瘤学适应症的胰岛素样生长因子-1R定向抗体产品，以换取在合同期内实现特定里程碑事件时的预付非现金对价和不可退还的里程碑付款。泽纳斯生物制药宣布，已于2022年7月在中国获得IND批准。根据许可协议，我们从泽纳斯生物制药公司获得了100亿美元的万里程碑付款。此外，我们有资格获得特许权使用费支付的基础上的百分比的年净销售额的任何授权产品在国家的基础上销售的基础上更大的中国地区。版税百分比可能会根据授权产品年净销售额的不同层级而有所不同。Zenas BioPharma有义务按照Zenas协议中的特许权使用费条款向我们支付特许权使用费。2022年5月，我们与Zenas BioPharma签订了制造开发和供应协议，以制造和供应或已经制造和供应用于开发目的的临床药物产品。
在未来，我们预计将继续从许可费和其他预付款、研发服务付款、里程碑付款、产品销售和与战略联盟相关的特许权使用费中获得收入。我们预计，我们产生的任何收入都可能因我们实现开发和商业里程碑的时间、与这些里程碑相关的付款时间和金额以及我们或我们的战略联盟合作伙伴(如果有)批准并成功商业化我们的任何候选产品的程度而异。如果我们或我们的战略联盟合作伙伴(如果有)未能及时开发候选产品或未能获得监管部门的批准，那么我们创造未来收入的能力以及我们的运营结果和财务状况将受到不利影响。
研究和开发费用
研发费用包括我们的治疗方案和候选产品的研发成本，其中包括：
•与员工有关的费用，包括工资、遣散费、留任、福利、保险和基于股份的薪酬费用；
•根据与临床研究机构(“CRO”)、进行临床试验的研究站点和其他与临床试验相关的供应商和顾问达成的协议而产生的费用；
•获取、开发、制造和测试临床和临床前材料的成本，包括根据与合同制造组织(“CMO”)的协议发生的成本；
•与非临床活动和监管业务相关的成本；
•与获取和保留某些许可技术和知识产权有关的许可费和里程碑付款；以及
•设施、折旧、市场调查和其他费用，包括设施租金和维护、租赁改进和设备折旧以及实验室用品的分配费用。
我们为将用于未来研发活动的商品和服务预付不可退还的款项。这些付款在我们收到或取得货物所有权或提供服务期间记录为费用。
我们记录了预付款和里程碑付款，以获取和保留许可内技术和知识产权的合同权，当发生研发费用时，如果
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我们从所获得的合同权利中获得未来的经济利益。我们认为，在这种候选药物获得FDA或其他监管机构的批准之前，或者当其他重大风险因素减弱之前，获得许可技术的合同权利带来的未来经济利益是不确定的。
我们预计，随着我们扩大临床开发计划和启动新的临床试验，我们的研发费用将会增加。进行临床试验和临床前研究是获得监管部门批准所必需的，这一过程既昂贵又耗时。我们或我们的战略联盟合作伙伴(如果有的话)可能永远不会成功地为我们的任何候选产品获得营销批准。每种候选产品的成功概率可能受到许多因素的影响，包括临床数据、临床前数据、竞争、可制造性和我们候选产品的商业可行性。
未来候选产品的成功开发具有高度不确定性，可能不会产生获得批准的产品。每个未来候选产品的完成日期和完成成本可能会有很大差异，并且难以预测。我们预计我们将根据我们针对每个项目或潜在候选产品维持或建立新战略联盟的能力、每个未来候选产品的科学和临床成功以及对每个未来候选产品的持续评估来决定实施哪些项目以及为每个项目提供多少资金。我们将需要筹集额外的资金，并可能在未来寻求额外的战略联盟，以推进作为我们上述临床开发计划一部分的各种临床试验。
一般和行政费用
一般费用和行政费用主要包括工资和相关福利，包括股份薪酬，与财务、会计、人力资源、法律、业务发展和其他支持职能相关的遣散费和留任福利，审计、税务和法律服务的专业费用，市场调查和其他为商业活动做准备的专业费用和咨询费，以及保险、董事董事会薪酬、咨询和其他行政费用。
其他收入，净额
其他收入，净额主要由利息收入、费用净额和各种非经常性收入项目组成。利息支出包括长期债务的现金和非现金利息支出。我们从计息账户、货币市场基金和短期投资中赚取利息收入。
关键会计政策和估算
在截至2024年6月30日的六个月内，我们在Form 10-k的2023年年度报告中披露的关键会计政策没有变化。我们的重要会计政策在附注2中披露。重要会计政策摘要我们的简明综合财务报表包括在本季度报告第一部分第1项中。
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经营成果
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月的比较。
截至6月30日的三个月，增加(减少)
20242023
(单位：千)
协作收入关联方$72 $72 $— 
研发费用56,193 40,083 16,110 
一般和行政费用16,066 19,264 (3,198)
其他收入，净额7,194 4,212 2,982 
收入
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月的收入都归功于我们与Zenas BioPharma的合作协议。
研究和开发费用
截至2024年6月30日的三个月，研发支出为5,620美元万，而截至2023年6月30日的三个月研发支出为4,010美元万。万研发费用增加了1,610美元，主要归因于以下几点：
•1,170美元万临床试验成本增加，主要是由于与我们正在进行的Thrive和Thrive-2临床试验相关的费用；
•由于支持我们正在进行的临床试验的制造活动的时间安排，制造成本增加了320美元万；
•临床前研究成本增加2.8万美元，以推进我们的FcRN抑制剂组合；万；
•与人事有关的费用增加230000美元，主要原因是按股份计算的薪酬以及其他雇员薪酬和征聘费用增加；以及
•遣散费增加了1.5亿美元，主要与与前高管的离职协议有关，包括在截至2024年6月30日的三个月里，由于股票期权授予的加速，基于股票的薪酬增加了1.1亿美元万。
在截至2023年6月30日的三个月中，由于独家许可和协作协议的预付款，万里程碑、许可和选项费用减少了5亿美元，部分抵消了这些增长。
我们预计，随着我们继续推进临床和临床前计划，我们的研发费用将会增加。

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一般和行政费用
截至2024年6月30日的三个月，一般和行政费用为1,610美元万，而截至2023年6月30日的三个月为1,930美元万。一般和行政费用减少320美元主要是由于与人员有关的费用减少了280美元万，这主要是因为基于股份的薪酬支出减少。
其他收入，净额
在截至2024年6月30日的三个月中，其他收入净额为720美元万，而截至2023年6月30日的三个月为420美元万。截至2024年6月30日的三个月的其他收入净额包括770美元的短期投资利息收入万以及10万美元分租收入被与我们的大力神贷款和担保协议(定义见下文)相关的60万利息支出所抵消。截至2023年6月30日的三个月的其他收入净额包括430万短期投资利息收入和10万分租收入，与我们的大力神贷款和担保协议相关的20万利息支出相抵销。与上年相比，利息收入增加的主要原因是，与截至2023年6月30日的三个月相比，截至2024年6月30日的三个月的平均短期投资余额增加。
截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月的比较。
截至6月30日的六个月，增加(减少)
20242023
(单位：千)
协作收入关联方$144 $170 $(26)
研发费用97,136 90,823 6,313 
一般和行政费用31,091 41,095 (10,004)
其他收入，净额14,548 8,534 6,014 
收入
截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月的收入都归功于我们与Zenas BioPharma的合作协议。万收入减少2.6亿美元是由于根据合作协议开展活动的时间安排。
研究和开发费用
截至2024年6月30日的6个月，研发费用为9,710美元万，而截至2023年6月30日的6个月，研发费用为9,080美元万。万研发费用增加6.3亿美元，主要归因于以下几个方面：
•$2020万临床试验成本增加，主要是由于与我们正在进行的Thrive和Thrive-2临床试验相关的费用；
•遣散费增加4.5亿美元，主要与与前高管的离职协议有关，包括在截至2024年6月30日的6个月中，由于加快股票期权的授予，基于股票的薪酬增加了3.20亿美元(万万)；以及
•490美元万与人事有关的费用增加，主要原因是基于股份的薪酬以及其他员工薪酬和招聘费用增加。
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这些增加部分被下列各项所抵销：
•万里程碑、许可和选项费用减少2,000美元，这是因为在截至2023年6月30日的6个月中，用于皮下交付系统开发的1,500美元万预付款和用于独家许可和协作协议的5,000美元万预付款；以及
•$340万由于我们临床前资产的开发时机，临床前成本减少。
我们预计，随着我们继续推进临床和临床前计划，我们的研发费用将会增加。
一般和行政费用
截至2024年6月30日的6个月，一般和行政费用为3,110美元万，而截至2023年6月30日的6个月为4,110美元万。万一般和行政费用减少1,000美元，主要原因如下：
•遣散费减少510美元万主要与与前执行人员的离职协议有关，包括与修改和加快对前执行人员的股票期权授予有关的基于股票的薪酬减少390美元万。截至2024年6月30日的6个月的股票薪酬成本包括与修改和加快前高管归属有关的340万美元，而截至2023年6月30日的6个月的万为7.3亿美元；以及
•$480万与人事有关的费用减少，主要原因是员工人数减少以及基于股份的薪酬和其他员工薪酬和招聘费用减少。
其他收入，净额
截至2024年6月30日的6个月，其他收入净额为1,450美元万，而截至2023年6月30日的6个月，净万为850美元。截至2024年6月30日止六个月的其他收入净额包括现金等价物及短期投资所赚取的1,560万利息收入以及20万的分租收入，但与我们的大力士贷款及担保协议(定义见下文)有关的120万利息开支所抵销。截至2023年6月30日止六个月的其他收入净额包括870万现金等价物及短期投资所赚取的利息收入，以及20万的分租收入，与大力士贷款及担保协议有关的30万利息开支相抵。与上年相比，利息收入增加的主要原因是，与截至2023年6月30日的6个月相比，截至2024年6月30日的6个月的平均现金等价物和短期投资余额增加。
流动性与资本资源
到目前为止，我们主要通过出售普通股、A系列优先股、B系列优先股和其他股本证券、债务融资、许可费和根据合作协议收到的补偿来为我们的业务提供资金。截至2024年6月30日，我们拥有57140美元的万现金、现金等价物和短期投资。我们预计，到2026年下半年，我们目前的现金、现金等价物和短期投资将足以为我们的运营提供资金，包括上述临床开发计划。此外，截至2024年6月30日，本公司可根据经Hercules修订的定期贷款获得额外的未提取资金，如下所述。
我们没有任何获准商业销售的产品，也没有从产品销售中获得任何收入。自我们成立以来，截至2024年6月30日，我们已累计产生83940美元的万赤字。
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我们几乎所有的运营亏损都来自与我们的研发计划相关的费用，以及与我们的运营相关的一般和行政成本。
我们将继续需要大量的额外资金来继续开发我们的候选产品和潜在的商业化活动，并为我们正在进行的业务提供资金，包括上述临床开发计划。未来资金需求的数量和时间将取决于许多因素，包括我们临床开发工作的速度和结果、股权融资、获得额外的许可和合作协议，以及发行债务或其他融资工具。我们获得资金的能力取决于许多因素，包括成功开发我们的技术和候选产品。如果不能在需要时以有利的条件或根本不能筹集资金，将对我们的财务状况和我们开发候选产品的能力产生负面影响。不断变化的环境，例如我们临床研究的范围和时间的变化，可能会导致我们消耗资本的速度比我们目前预期的要快得多或慢得多。如果我们无法获得更多资本或资源，我们将被要求修改我们的运营计划，以完成未来的里程碑。我们基于的这些估计可能被证明是错误的，我们可能会比目前预期的更早耗尽我们可用的财政资源。我们可能被迫减少运营费用并筹集更多资金来满足我们的营运资金需求，主要是通过额外出售我们的证券或债务融资或达成战略合作。
我们的承诺主要包括合作、开发和许可协议下的义务。根据这些协议，我们必须在成功完成某些监管和销售里程碑后支付里程碑付款。许可协议下的付款义务取决于未来事件，例如我们是否实现了指定的开发、监管和商业里程碑，我们将被要求支付与根据这些协议开发的产品的销售相关的开发里程碑付款和特许权使用费。截至2024年6月30日，我们无法估计实现里程碑或进行未来产品销售的时间或可能性。有关我们协议的更多信息，请参阅本报告其他部分包括的我们的精简综合财务报表的附注6和附注7。
我们的运营租赁义务主要包括支付我们在科罗拉多州博尔德的实验室和办公设施以及我们在马萨诸塞州沃尔瑟姆的办公空间的租金。有关我们的租赁义务的更多信息，请参阅本报告其他部分包含的简明综合财务报表的附注7。
此外，我们已与第三方合同制造商签订协议，以制造和加工我们的某些候选产品用于临床试验，我们已经并将在正常业务过程中与临床试验合同研究机构和其他供应商签订其他合同，以提供用于运营目的的其他服务和产品。这些协议一般规定，除已发生的费用外，可在适当通知下终止或取消合同。我们预计未来将签订更多的临床开发、合同研究、临床和商业制造、供应商和合作研究协议，这可能需要预付款和长期资本资源承诺。
如果我们通过发行债务筹集更多资金，与此类债务相关的义务可能优先于我们股本持有人的权利，并可能包含可能限制我们运营的契约。如果我们在短期内无法获得额外资本，或无法以可接受的条款获得，我们可能无法在正常业务过程中实现资产价值和偿还债务，这可能会导致我们进一步推迟、大幅减少或停止运营活动，以保存我们的现金资源。


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目录表
与Hercules Capital，Inc.签订的贷款和担保协议。
于2022年4月1日，吾等与本公司、本公司若干附属公司(连同本公司，统称为“借款人”)、Hercules Capital，Inc.(“Hercules”)及若干其他贷款人(“贷款人”)订立贷款及担保协议(“Hercules Loan and Security协议”)。根据大力神贷款和安全协议，贷款人为我们提供了一笔本金总额高达7,500美元万的定期贷款，分四批提供(统称“定期贷款”)，包括：(1)首批2,500美元万，可到2023年6月15日；(2)第二批1,000美元万，可到2023年6月15日；(3)第三批1,500美元万，取决于某些监管里程碑的实现，可到2024年3月15日；和(4)第四批2,500美元的万，有待贷款人投资委员会(S)的批准，可提供到2024年12月15日。在2023年8月修订《大力神贷款和担保协定》之前，没有实现与第三期贷款有关的里程碑。第一批和第二批分别为2,500美元的万和1,000美元的万，我们可以在2023年6月15日之前获得。在签署时，我们提取了500美元的初始本金万。
根据大力神贷款和担保协议的条款，我们最初有义务在2024年4月1日之前只支付利息。然而，在2022年8月达到发展里程碑后，只收利息的期限延长至2024年10月1日。如果达到了更多的发展里程碑，根据第二次延期，仅限利息的期限将进一步延长至2025年4月1日。我们被要求在限息期结束到2026年10月1日到期日之间，以等额的每月本金和利息分期偿还定期贷款金额。此外，吾等须于到期日支付相当于大力士贷款及担保协议所界定的有资金定期贷款垫款本金额6%的期末费用，该等垫款在贷款期限内作为额外利息支出而累积。
2023年8月，我们签署了《大力神贷款和担保协议》修正案(《大力神修正案》)。根据《大力神修正案》，贷款人为公司提供了一笔本金总额高达15000万的增加定期贷款，分四批发放(统称“经修订定期贷款”)，包括(1)首期5,000万，其中500万在2022年4月《大力神贷款和担保协议》结束时提取，其中1,500万在2023年8月《大力神修正案》结束时提取，其中500万可用至2023年12月15日，2,500万可从2024年7月1日至2024年12月15日提取；(2)第二批2,000美元的万，可在2025年2月15日之前完成某些监管里程碑；(3)第三批2,000美元的万，可在2025年3月31日之前完成；(4)第四批6,000美元的万，有待贷款人投资委员会(S)的批准，可在2025年6月15日之前完成。第二批和第三批的里程碑尚未实现。根据《大力神修正案》，借款人的债务由借款人的几乎所有资产担保，不包括借款人的知识产权。修订后的定期贷款到期日为2026年10月1日。
经修订定期贷款的年利率为浮动年利率，相等于(I)7.45%及(Ii)最优惠利率(定义见最优惠利率4.2%)两者之间的较大者，惟定期贷款年利率不得超过8.95%。利息按月支付，在每个月的第一天拖欠。截至2024年6月30日的利率为8.95%。
根据大力神修正案的条款，我们有义务在2025年4月1日之前只支付利息。如果与我们正在进行的第三阶段Thrive或Thrive-2试验的背线结果相关的某些开发里程碑得到满足，则仅限利息的期限将延长至2025年10月1日。如果达到更多的发展里程碑，只收利息的期限将进一步延长至2026年4月1日。借款人被要求在仅计息期结束至2026年10月1日到期日之间，以等额的每月本金和利息分期偿还修订后的定期贷款金额。在……里面
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目录表
此外，借款人需要在到期时支付相当于资金修订定期贷款预付款本金6%的期末费用，这些预付款将在贷款期限内作为额外利息支出增加。
在2023年8月执行大力神修正案时，我们提取了1,500美元的本金万。《大力神修正案》决定大幅改变《大力神贷款和担保协定》，因此被视为债务清偿。我们确认了2023年8月债务清偿亏损20美元万，与未摊销债务贴现和债务发行成本有关。
公开招股
于2024年1月，吾等与Jefferies LLC(“Jefferies”)及Leerink Partners LLC订立承销协议，内容涉及以每股21.00美元的公开发行价发售及出售(“2024年公开发售”)7,142,858股普通股。在扣除承销折扣和佣金以及我们应支付的其他发售费用之前，我们从2024年公开募股中获得的总收益约为15000美元万。
私募
根据与若干机构及认可投资者签订的证券购买协议，于2023年11月，我们以私募交易方式发行及出售合共8,869,797股我们的普通股，每股价格为12.38美元，以及92,312股B系列优先股，每股价格为825.3746美元。在扣除我们应支付的发售费用之前，我们收到了总计约18600美元的万总收益。
自动柜员机协议
2022年9月，我们签订了公开市场销售协议SM(“2022年9月自动柜员机协议”)，根据该协议，吾等可不时发售总发行价高达17500美元万的普通股股份，发售价格及条款将视乎发售时的市场情况而定，杰富瑞担任销售代理。杰富瑞将获得根据2022年9月自动取款机协议出售的任何普通股总收益的3.0%的佣金。在截至2023年12月31日的年度内，公司根据2022年9月与杰富瑞签订的自动柜员机协议出售了684,298股股票，加权平均价为每股22.30美元，净收益总额约为1,480美元万，其中包括支付给杰富瑞作为销售代理的佣金。在截至2024年6月30日的6个月内，我们根据2022年9月与杰富瑞达成的自动取款机协议，以每股23.22美元的加权平均价出售了1,561,570股股票，总净收益约为3,520美元万，其中包括支付给杰富瑞作为销售代理的佣金。在截至2024年6月30日的三个月内，没有根据2022年9月自动取款机协议进行的销售。
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目录表
截至2024年6月30日和2023年6月30日的6个月的现金流量摘要如下：
截至6月30日的六个月，增加(减少)
20242023
(单位：千)
提供的现金净额(用于)：
经营活动$(91,281)$(107,187)$15,906 
投资活动(81,069)27,418 (108,487)
融资活动177,190 11,272 165,918 
现金及现金等价物净增(减)$4,840 $(68,497)$73,337 
经营活动
截至2024年6月30日的六个月，经营活动中使用的净现金为9,130美元万，主要包括经非现金项目调整的11350美元万净亏损1,610美元万(主要基于股票的薪酬2,450美元万，被910万可供出售证券的溢价和折扣的增加和摊销所抵消)，以及营运资本变化6，20万。营运资本的变化主要是由于应付账款和应计账款及其他负债净增加760万，预付费用和其他流动资产增加130万，原因是向供应商支付持续临床试验和制造活动的时间安排。
截至2023年6月30日的六个月，经营活动中使用的现金净额为10720美元万，主要包括经非现金项目2,700美元万调整后的净亏损12320美元万(主要是基于股票的薪酬2,750美元万)和营运资本变化1,100美元万。营运资本的变化主要是由于应付账款和应计账款及其他负债净减少470万，预付费用和其他流动资产增加540万，原因是向供应商支付持续临床试验和制造活动的时间安排。
投资活动
在截至2024年6月30日的六个月内，用于投资活动的现金净额为8,110美元万，主要包括净买入短期投资的8,100美元万。
在截至2023年6月30日的六个月内，投资活动提供的净现金为2,740美元万，主要包括2,790美元的短期投资净到期日，被购买物业和设备的40美元万所抵消。
融资活动
在截至2024年6月30日的6个月中，融资活动提供的净现金为17720美元万，主要包括2024年公开发售和2022年9月自动取款机协议的净收益17580万，以及行使股票期权的收益1亿万和根据我们的员工股票购买计划发行普通股的收益40万。
在截至2023年6月30日的六个月内，融资活动提供的净现金为11，30万美元，主要包括行使股票期权的收益9，10万美元，行使认股权证的收益190万美元，以及根据我们的员工股票购买计划发行普通股的收益30万美元。
50
目录表
项目3.关于市场风险的定量和定性披露
在截至2024年6月30日的六个月内，我们的市场风险与我们在2023年年报10-k表格第7A项中的披露相比没有重大变化。
项目4.控制和程序
信息披露控制和程序的评估
我们维持披露控制和程序，旨在确保我们根据交易所法案提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格中指定的时间段内被记录、处理、汇总和报告，并且这些信息被积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时做出关于所需披露的决定。在设计和评估披露控制和程序时，管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证，管理层必须运用其判断来评估可能的控制和程序的成本-收益关系。
根据交易所法案规则13a-15(B)和规则15d-15(B)的要求，在管理层(包括我们的首席执行官和首席财务官)的监督和参与下，对截至本季度报告涵盖的季度末我们的披露控制和程序(如交易所法案规则13a-15(E)和15d-15(E)所定义的)的有效性进行了评估。基于这一评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，在合理的保证水平下，我们的披露控制和程序是有效的。
财务报告内部控制的变化
在最近一个财政季度内，我们对财务报告的内部控制没有发生重大影响或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。

第二部分：其他信息

项目2.法律程序
在正常的业务过程中，我们可能会不时地卷入法律程序。我们目前不参与任何我们认为会对我们的业务、财务状况或经营结果产生重大不利影响的法律程序。

项目1A.风险因素
我们的业务、财务状况和经营结果可能会受到许多因素的影响，无论是目前已知的还是未知的，包括但不限于以下描述的因素。任何一个或多个此类因素都可能直接或间接导致我们的实际经营业绩和财务状况与过去或预期的未来经营业绩和财务状况大不相同。这些因素中的任何一个，无论是全部还是部分，都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和股票价格产生实质性的不利影响。以下信息应与本Form 10-Q季度报告中包含的其他信息一并阅读，包括“管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析”以及未经审计的简明综合财务报表和相关附注。
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与我们的财务状况和资本要求有关的风险
我们将需要筹集更多资金，如果我们无法在需要的时候筹集资金，我们将无法作为一家持续经营的企业继续下去。
截至2024年6月30日，我们拥有57140美元的现金、现金等价物和短期投资万。我们相信，我们目前的现金、现金等价物和短期投资将足以为我们的运营提供资金，包括我们的临床开发计划，直到2026年下半年。我们将需要筹集更多的资金，以继续为我们的业务提供资金，并在未来履行我们的义务。如果我们无法在需要时筹集更多资金，我们将无法继续作为一家持续经营的企业。
开发我们的候选产品需要大量资金。我们预计，由于我们正在进行的活动，我们的研究和开发费用将增加，特别是当我们通过临床试验推进我们的候选产品时。我们将需要筹集额外的资本来支持我们的运营，而这些资金可能无法以可接受的条件提供给我们，或者根本无法获得。
我们目前没有任何获准销售的产品，也没有从产品销售中获得任何收入。因此，我们预计将主要依靠股权和/或债务融资来为我们的持续运营提供资金。我们筹集额外资金的能力将在一定程度上取决于我们的临床前研究和临床试验以及其他产品开发活动的成功、监管事件、我们识别和进入许可或其他战略安排的能力、可能影响我们的价值或前景的其他事件或条件，以及与财务、经济和市场状况相关的因素，其中许多因素是我们无法控制的。例如，即使我们的临床试验产生了我们看好的数据，投资者可能也不会同意我们对这些数据的解释，我们可能无法筹集额外的资金。我们不能保证在需要时或在可接受的条件下，我们会有足够的资金可用。
如果我们无法在需要时或在可接受的条件下筹集额外资本，我们可能会被要求：

•显著推迟、缩减或停止我们候选产品的开发或商业化；
•寻求战略联盟，或修改现有联盟，用于研发项目，而不是在其他情况下是可取的，或者我们本来会寻求独立开发的，或者是以比未来可能提供的条件更不利的条款；
•处置技术资产，或以不利的条款放弃或许可我们对技术或我们的任何候选产品的权利，否则我们将寻求开发或商业化自己；
•寻求以可能导致我们股东投资损失的价格将我们的公司出售给第三方；或
•申请破产或完全停止运营。
这些事件中的任何一项都可能对我们的业务、经营业绩和前景产生实质性的不利影响。
我们在历史上遭受了亏损，可用来评估我们业务的运营历史有限，并预计在可预见的未来我们将继续遭受重大亏损。
我们是一家生物制药公司，运营历史有限。我们历来都出现过净亏损。在截至2024年和2023年6月30日的6个月中，我们的净亏损分别为11350美元万和12320美元万。截至2024年6月30日，我们的累计赤字为83940美元万，现金、现金等价物和短期投资为57140美元万。
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我们相信，我们目前的现金、现金等价物和短期投资将足以为我们的运营提供资金，包括我们的临床开发计划，并使我们能够为2026年下半年的运营费用和资本支出需求提供资金。我们将需要筹集大量额外资本，以继续为我们未来的运营提供资金。我们未来资金需求的数额和时间将取决于许多因素，包括我们临床开发工作的速度、结果和成本，以及影响我们商业和工业的宏观经济状况。
如果不能在需要时以有利的条件或根本不能筹集资金，将对我们的财务状况和我们开发候选产品的能力产生负面影响。不断变化的环境可能会导致我们消耗资本的速度比我们目前预期的要快得多或慢得多。如果我们无法获得更多资本或资源，我们将被要求修改我们的运营计划，以完成未来的里程碑。我们基于的这些估计可能被证明是错误的，我们可能会比目前预期的更早耗尽我们可用的财政资源。我们可能被迫减少运营费用并筹集更多资金来满足我们的营运资金需求，主要是通过额外出售我们的证券或债务融资或达成战略合作。
我们投入了几乎所有的财务资源来确定、获得和开发我们的候选产品，包括进行临床试验，并为我们的运营提供一般和行政支持。到目前为止，我们主要通过出售股权证券、可转换本票和大力神贷款和担保协议为我们的业务提供资金。我们未来净亏损的数额将部分取决于我们未来支出的比率，以及我们通过股权或债务融资、战略合作或赠款获得资金的能力。生物制药产品开发是一项投机性很强的工作，涉及很大程度的风险。我们预计，随着我们的候选产品继续在临床开发中取得进展，以及新产品候选进入临床试验，然后在临床开发中取得进展，我们的损失将会增加。我们可能还需要几年的时间才能完成关键的临床试验，或者让候选产品获准商业化。我们预计将投入大量资金用于我们目前候选产品的研究和开发，以确定将这些候选产品提交监管部门批准的潜力。
如果我们获得监管机构的批准来营销候选产品，我们未来的收入将取决于我们候选产品可能获得批准的任何市场的规模，以及我们实现足够的市场接受度、定价、覆盖范围和第三方付款人的足够补偿的能力，以及我们的候选产品在这些市场上的足够市场份额。此外，如果获得批准，患者和医生可能不会按预期使用我们的产品，这可能会影响我们产品的定价和报销。
我们预计，在可预见的未来，我们将继续产生巨额费用和不断增加的运营亏损，如果我们：
•继续开发我们的候选产品；
•继续努力发现和开发新的候选产品；
•继续生产我们的候选产品或增加第三方生产的数量；
•继续推进我们的计划进入大规模、昂贵的临床试验；
•为我们的候选产品启动额外的临床前研究或临床试验；
•为我们的候选产品寻求监管和营销批准以及报销；
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•建立销售、营销和分销基础设施，将我们可能获得市场批准和为自己营销的任何产品商业化；
•寻求确定、评估、获取和/或开发其他候选产品；
•根据第三方许可协议进行里程碑、特许权使用费或其他付款，或签订额外的第三方许可协议；
•寻求维持、保护和扩大我们的知识产权组合；
•努力吸引和留住技术人才；以及
•在我们的临床和候选产品的开发和监管批准的可能性方面遇到任何延迟或遇到问题，如安全问题、制造延迟、临床试验应计延迟、计划研究或试验的更长后续时间、其他主要研究或试验，或支持上市批准所需的支持性试验。
此外，我们产生的净亏损可能在每个季度和每年都有很大的波动，因此，对我们的运营结果进行逐期比较可能不是我们未来业绩的良好指示。
我们从未从产品销售中获得任何收入，也可能永远不会盈利。
我们没有获准商业化的产品，也从未从产品销售中获得任何收入。我们创造收入和实现盈利的能力取决于我们单独或与战略合作伙伴成功完成一个或多个候选产品的开发并获得必要的监管和营销批准的能力。在可预见的未来，我们预计不会从产品销售中获得收入。我们未来从产品销售中获得收入的能力在很大程度上取决于我们在许多领域的成功，包括但不限于：
•完成产品候选产品的研发工作；
•为我们的候选产品获得监管和营销批准；
•制造候选产品，并与商业上可行的第三方建立和维护供应和制造关系，以满足法规要求和我们的供应需求，以满足市场对我们候选产品的需求(如果获得批准)；
•营销、推出和商业化我们直接或与协作者或分销商合作获得监管和营销批准的候选产品；
•使市场接受我们的候选产品作为治疗选择；
•解决任何竞争产品的问题；
•发展、保护和执行我们的知识产权，包括专利、商业秘密和专有技术；
•在我们可能加入的任何合作、许可或其他安排中谈判有利条件；
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•从第三方付款人那里获得保险和足够的补偿，并维持我们候选产品的定价，以支持盈利；以及
•吸引、聘用和留住合格人才。
即使我们开发的一个或多个候选产品被批准用于商业销售，我们预计也会产生与任何经批准的候选产品商业化相关的巨额成本。我们目前候选产品的一部分已从第三方获得许可，这使得此类许可产品的商业销售可能需要向此类第三方支付额外的版税和里程碑付款。我们还必须开发或获得制造能力，或继续与合同制造商签订合同，以继续开发我们的候选产品并实现潜在的商业化。例如，如果我们的药物产品的制造成本在商业上是不可行的，我们将需要以商业上可行的方式开发或采购我们的药物产品，以便成功地将未来批准的产品商业化。
此外，如果我们不能从销售任何经批准的产品中获得收入，我们可能永远不会盈利。
筹集额外资本可能会对我们的股东造成稀释，限制我们的运营，或者要求我们放弃权利。
在此之前，如果我们能够从销售我们的候选产品中获得可观的收入，我们预计将通过股权发行、债务融资以及许可和开发协议的组合来满足我们的现金需求。在我们通过出售股权证券或可转换债务证券筹集额外资本的情况下，我们股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他优惠，对您作为股东的权利产生不利影响。债务融资和优先股融资可能涉及的协议包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。
如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排筹集更多资金，我们可能被要求放弃对我们的研究计划或候选产品的宝贵权利，或以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资或与第三方的其他安排筹集额外资金，我们可能被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或授予第三方开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。
如果我们通过出售股权筹集额外资本，包括根据我们2022年9月与Jefferies达成的自动柜员机协议、可转换债券或其他可转换为股权的证券进行的任何出售，我们股东的所有权权益将被稀释，这些新证券的条款可能包括清算或其他对我们股东权利产生不利影响的优惠。我们额外出售我们的股本将稀释我们股东的所有权权益，并可能导致我们普通股的每股价格下降。此外，任何已发行认股权证的行使都将稀释我们股东的所有权权益，并可能导致我们普通股的每股价格下降。
债务融资，包括根据我们的Hercules贷款和安全协议，可能包括限制或限制我们采取特定行动的能力的契约，如招致额外债务、进行资本支出、进行额外的产品收购或宣布股息。如果我们通过战略合作或与第三方的许可安排筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的候选产品或未来收入流的宝贵权利，或者以对我们不利的条款授予许可。我们不能保证，如果有必要，我们将能够获得额外的资金，为我们的整个投资组合提供资金
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以满足我们预计的计划。如果我们不能及时获得资金，我们可能被要求推迟或停止我们的一个或多个开发计划或任何候选产品的商业化，或者无法扩大我们的业务或以其他方式利用潜在的商业机会，这可能会对我们的业务、财务状况和运营结果造成实质性损害。
业务中断可能会严重损害我们未来的收入和财务状况，并增加我们的成本和支出。
我们的业务以及我们的第三方研究机构合作者、CRO、CMO和其他承包商和顾问的业务可能会受到战争行为、地震、电力短缺、信息技术和电信故障、缺水、洪水、飓风、台风、火灾、极端天气条件、政府行动、医学流行病或流行病(如新型冠状病毒)以及其他自然或人为灾难或业务中断的影响，我们没有为这些情况提供部分保险。此外，我们依赖我们的第三方研究机构合作者对我们的候选产品进行研究和开发，他们可能会受到政府关闭或撤回资金的影响。任何这些业务中断的发生都可能严重损害我们的运营和财务状况，并增加我们的成本和支出。
我们在金融机构持有现金，余额通常超过联邦保险的限额。金融机构的倒闭可能会对我们支付运营费用或支付其他款项的能力造成不利影响。
我们在无息和有息账户中持有的现金超过了联邦存款保险公司(“FDIC”)的保险限额。如果这样的银行机构倒闭，我们可能会损失超过保险限额的全部或部分金额。例如，FDIC于2023年3月10日控制了硅谷银行。美联储随后宣布，账户持有人将得到赔偿。然而，在未来银行倒闭的情况下，FDIC可能不会让所有账户持有人变得完整。此外，即使账户持有人最终因未来的银行倒闭而得到赔偿，账户持有人对其账户和账户中持有的资产的访问可能会大大延迟。我们未来可能遇到的任何重大损失或在一段重要时期内无法获取我们的现金和现金等价物可能会对我们支付运营费用或支付其他付款的能力产生不利影响，这可能会对我们的业务产生不利影响。
与我们的候选产品的发现和开发相关的风险
临床试验成本高昂、耗时长，而且存在内在风险，我们可能无法证明安全性和有效性，使适用的监管机构满意。
临床开发是昂贵的、耗时的，而且涉及重大风险。我们不能保证任何临床试验将按计划进行或如期完成，如果有的话。一个或多个临床试验的失败可能发生在开发的任何阶段。可能妨碍成功或及时完成临床开发的事件包括但不限于：
•不能产生令人满意的临床前、毒理学或其他体内或体外数据或诊断，以支持临床试验的启动或继续；
•延迟与CRO和临床试验地点就可接受的条款达成协议，这些条款可能需要进行广泛的谈判，并且可能在不同的CRO、临床试验地点以及我们进行试验的国家或地区之间存在很大差异；
•在每个临床试验地点延迟获得机构审查委员会或独立伦理委员会的必要批准；
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•监管部门不允许进行临床试验的；
•在我们的临床试验中延迟招募合格的患者和/或受试者；
•临床站点、CRO或其他第三方未能遵守临床试验要求或履行与我们候选产品的临床开发相关的义务；
•CMO、航运物流提供商或其他第三方未能提供必要的临床材料；
•我们的临床站点、CRO或其他第三方未能按照FDA当前的良好临床实践(“GCP”)要求或适用的外国监管指南进行操作；
•患者和/或受试者退出我们的临床试验；
•不良事件或耐受性或动物毒理学问题在我们的研究中、在第三方的研究中或在FDA或其他监管机构暂停任何或所有临床试验的上市产品报告中足够重要，要求我们改变我们进行IND使能研究或正在进行或未来试验的方式，包括修改或提交新的临床方案或额外的安全监测或测量；
•与我们的候选产品相关的不良事件的发生；
•需要修改或提交新的临床方案的法规要求和指南的变化；
•外国政府或实体对我们或我们依赖的第三方采取的地缘政治动荡和不利的监管或其他行动，包括我们目前或计划进行临床试验运营的以色列和中国；

•我们候选产品的临床试验的巨额成本，包括制造活动；
•我们的临床试验或第三方与相关或类似候选产品的试验的负面或非决定性结果，可能会导致我们决定或监管机构要求我们对候选产品进行额外的临床试验或放弃其他正在进行或计划中的适应症的开发计划，或改变我们进行IND使能研究或正在进行或将来进行的试验的方式，包括修改或提交新的临床方案或额外的安全性监测或测量；以及
•延迟与第三方制造商就可接受的条款达成协议，以及生产足够数量的可接受用于临床试验的候选产品的时间。
我们期待着Thrive和Thrive-2阶段3临床试验以及一个由300名接受治疗的患者组成的安全数据库，将支持全球卫生当局注册VRDN-001 IV，分别用于活动期和慢性TED的上市批准。然而，FDA或其他监管机构可能会要求这个安全数据库中有更多的患者，或者可能会要求我们采取其他额外的步骤。2024年8月，我们打算启动VRDN-003的关键计划。对于我们的候选产品，包括VRDN-001和VRDN-003，我们可能需要在开发和监管互动的过程中采取其他额外步骤。这些额外的步骤可能包括但不限于，启动新的试验，从临床试验的早期阶段开始，进行衔接研究，招募更多的患者，修改试验方案，或要求我们评估与安全性或有效性相关的额外参数。例如，我们可能会根据VRDN-001数据对VRDN-003临床试验设计进行调整。这些附加内容
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要求或步骤可能会增加我们候选产品的开发成本，对我们预期的时间表产生负面影响，如果获得批准，可能会推迟我们候选产品的上市时间，并可能损害我们的业务。
如果没有遵守监管要求和标准，或者如果产品上市后出现问题，FDA或其他监管机构可能会撤回批准。后来发现以前未知的产品问题，包括预料不到的严重程度或频率的不良事件，或生产工艺，或不符合法规要求，可能会导致修订批准的标签以添加新的安全信息；实施上市后研究或临床研究以评估新的安全风险；或实施分销限制或其他限制，例如，根据REMS计划。除其他外，其他潜在后果包括：
•限制产品的销售或制造、从市场上完全撤出该产品或召回该产品；
•罚款、警告信或暂停批准后的临床研究；
•FDA或其他监管机构拒绝批准待决申请或已批准申请的补充申请，或暂停或撤销现有产品批准；
•产品被扣押或扣留，或FDA或其他监管机构拒绝允许产品进出口；或
•禁制令或施加民事或刑事处罚。
任何不能成功完成临床开发并获得监管机构对我们候选产品的批准都可能导致我们的额外成本或削弱我们创造收入的能力。此外，如果我们对我们的候选产品进行生产或配方更改，我们可能需要进行额外的临床或非临床研究，从研究这种新配方获得的结果可能与之前获得的结果不一致。临床试验延迟还可能缩短我们的产品拥有专利保护的任何期限，并可能允许竞争对手在我们之前开发产品并将其推向市场，这可能会削弱我们成功将候选产品商业化的能力，并可能损害我们的业务和运营结果。
监管审批过程冗长、耗时，而且本质上是不可预测的。如果我们的候选产品未能获得监管部门的批准，将对我们的业务和业务前景产生重大不利影响。
为了推进我们的临床项目，在我们可以将目前或未来的任何候选产品商业化之前，我们必须获得监管机构的营销批准。我们可能无法在任何司法管辖区获得监管机构批准我们当前或未来的任何候选产品在我们所需的适应症下销售，并且我们的候选产品或我们未来可能寻求开发的任何产品都可能永远不会获得监管部门的批准。我们可能需要依赖第三方CRO和监管顾问来帮助我们完成这一过程。要获得监管部门的批准，需要向各个监管机构提交广泛的临床前和临床数据以及支持信息，以确定候选产品的安全性和有效性。确保获得监管批准还需要向相关监管机构提交有关生物制造过程的信息，并由相关监管机构对制造设施进行检查，后者可能会根据提交和检查的结果拒绝批准。我们当前或未来的候选产品可能没有效果，可能只有适度的效果，或者可能被证明具有不良或意外的副作用、毒性或其他特征，可能会阻止我们获得上市批准，或者阻止或限制商业使用。FDA和其他监管机构在审批过程中拥有很大的自由裁量权，
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包括确定何时或是否获得产品候选的监管批准。即使我们相信从临床试验中收集的数据是有希望的，这些数据可能不足以支持FDA或任何其他监管机构的批准，或者这些机构可能要求提供可能难以生成或提供的额外信息。此外，在批准后，FDA或其他监管机构可以进行额外的检查，并根据检查的结果认为被检查的制造设施存在缺陷，暂停我们生产候选产品的能力，直到我们能够获得令人满意的替代制造设施。
除美国外，我们可能会寻求监管部门的批准，将我们的候选产品在其他司法管辖区商业化。虽然许多国家的监管批准范围相似，但要在多个国家或地区获得单独的监管批准，我们将需要遵守每个国家或司法管辖区关于安全性、有效性和质量以及监管(除其他外)临床试验、商业销售、定价和分销的众多不同的监管要求，我们无法预测在任何此类司法管辖区的成功。
在美国和其他国家，获得监管批准的过程既耗时又昂贵，如果获得批准，可能需要数年时间，而且可能会因各种因素而有很大不同，包括所涉及的候选产品的类型、复杂性和新颖性。开发期间市场审批政策的更改、附加法规或法规的更改或对每个已提交的BLA或同等申请类型的监管审查的更改，都可能导致延迟批准或拒绝申请。
监管机构在审批过程中拥有相当大的自由裁量权，可能拒绝接受任何申请，或可能决定我们的数据不足以获得批准，并要求我们当前或未来的候选产品进行额外的临床前研究或临床或其他试验。我们当前和未来的候选产品可能会延迟获得或未能获得监管部门的批准，或者我们可能会因为许多原因而无法或停止推进它们的开发，包括以下原因：
•监管机构可能不同意我们的临床试验的数量、设计或实施，以支持进一步的开发或批准；
•我们可能无法向监管机构证明，候选产品对于其建议的适应症是安全有效的，或者其临床和其他好处大于其安全风险；
•监管机构可以要求我们收集更多数据或进行更多临床试验，其中可能包括要求将我们的产品或产品候选与治疗相同适应症的其他疗法进行比较；
•监管机构在发现与我们的产品或候选产品相同或相关类别的已批准疗法或正在开发的疗法的不良安全信号或副作用后，可能会要求我们收集额外数据或进行额外的临床试验;
•临床试验的结果可能会产生负面、不确定或缺乏竞争力的结果，这可能导致我们决定或监管机构要求我们进行额外的临床试验或修改或停止我们候选产品的开发计划;
•临床试验的结果可能不符合适用试验的主要或次要终点或监管当局要求的统计显著性水平；
•监管当局可能不同意我们对临床前研究或临床试验数据的解释；
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•从我们候选产品的临床试验中收集的数据可能不足以支持提交BLA、补充BLA或其他提交或获得美国或其他地方的监管批准；
•临床试验所需的参与者数量可能比我们预期的要多，这些临床试验的登记速度可能比我们预期的要慢，参与者退出这些临床试验的速度可能比我们预期的要高，或者我们可能无法招募到合适的参与者进行试验；
•我们的第三方承包商可能不遵守数据质量和监管要求，或未能及时履行其对我们的合同义务，或者根本不遵守；
•监管机构可能认为，我们没有充分证明我们有能力按照必要的质量标准制造我们的候选材料，包括此类材料与以前临床试验中使用的材料具有足够的可比性，或者他们可能无法批准我们的制造工艺或设施，或与我们签订临床和商业供应合同的第三方制造商的制造工艺或设施；
•监管机构可能会得出结论，现场检查和数据审计没有充分证明临床试验行为的质量和完整性，以及提交给监管机构以支持我们的新产品批准和营销申请的数据的质量和完整性；
•我们的候选产品的供应或质量或对我们的候选产品进行临床试验所需的其他材料可能不足或不充分；
•我们的候选产品可能具有不良副作用、毒性或其他意想不到的特征，导致我们或我们的调查人员、监管机构、机构审查委员会或道德委员会拒绝、暂停或终止临床试验；以及
•监管部门的批准政策或法规可能会发生重大变化，导致我们的临床数据、生物制造过程和其他支持信息不足以获得批准。
此外，即使我们当前或未来的一个或多个候选产品获得批准，监管机构也可能批准这些候选产品的适应症或患者人数比我们要求的更少。此外，监管机构或付款人可能不会批准我们打算收取的价格，可能会根据昂贵的上市后临床试验的表现批准，可能会对我们的营销和分销活动施加某些上市后要求，或者可能会批准候选产品的标签不包括该候选产品成功商业化所必需或需要的声明。上述任何情况都可能对我们当前或未来候选产品的商业前景造成实质性损害。
如果我们的候选产品未能获得监管部门的批准，将对我们的业务和业务前景产生重大不利影响。
我们的候选产品可能会导致不良的副作用或具有其他可能延迟或阻止其监管批准、限制已批准的标签的商业可行性或导致上市批准后的重大负面后果的特性。
我们正在或可能在拥有现有研究和/或批准产品的领域开发我们的候选产品，这些产品可能具有已知的风险概况。我们的候选产品或其他候选产品引起的不良副作用，包括在TED领域，可能会导致我们或监管机构中断、推迟或终止临床试验。这种副作用还可能导致监管审批的延迟
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FDA、EMA或类似的外国当局，或者即使在受影响的候选产品获得批准的情况下，也可能导致限制性药物标签。例如，在Tepezza®观察到的听力障碍，或正在开发的其他胰岛素样生长因子-1R拮抗剂的其他负面副作用，可能会对我们候选产品的临床试验产生负面影响，如果获得批准，可能会推迟监管部门的批准或导致限制性药物标签。
即使我们的一个或多个候选产品获得上市批准，并且我们或其他人后来发现此类产品造成的不良副作用，也可能导致潜在的重大负面后果，包括但不限于：
•监管部门可以撤销对此类产品的批准；
•监管部门可能会要求在药品标签上附加警告；
•我们可能需要创建REMS，其中可能包括概述此类副作用风险的药物指南，以分发给患者，为医疗保健提供者制定沟通计划，和/或确保安全使用的其他要素；
•我们可能会因对患者或受试者造成的伤害而被起诉并承担责任；以及
•我们的声誉可能会受损。
这些事件中的任何一种都可能阻止我们实现或保持市场对候选产品的接受程度，即使获得批准，也可能严重损害我们的业务、运营结果和前景。
我们的某些候选产品可能需要额外的时间才能获得营销授权，因为它们是或预计是组合产品。
我们的一些候选产品，包括VRDN-003、VRDN-006和VRDN-008，是或预计将是组合产品，需要在FDA和类似的外国监管机构内进行协调，以审查其设备和药物成分。尽管FDA和类似的外国监管机构已经建立了组合产品的审查和批准制度，但我们可能会在我们的候选产品的开发和商业化方面遇到延误，因为它们是组合产品所产生的复杂性，以及相关的监管时机限制和产品开发和批准过程中的不确定性。值得注意的是，事先批准或批准组合产品的一种成分并不会增加FDA批准将先前批准的产品或批准的活性成分与新的活性成分组合在一起的较晚产品的可能性。见我们2023年年报中的Form 10-k《企业-政府监管-对组合产品的监管》。
我们的产品开发计划可能不会揭示服用我们候选产品的患者或受试者可能经历的所有可能的不良事件。在临床开发计划中，接触我们候选产品的患者或受试者的数量和平均暴露时间可能不足以检测到罕见的不良事件，这些不良事件可能只有在产品被更多的患者或受试者使用更长时间后才能检测到。
临床试验的本质是利用潜在患者群体的样本。但是，由于受试者数量和暴露时间有限，我们不能完全保证我们的候选产品罕见而严重的副作用将被揭露。这种罕见而严重的副作用可能只有在接触该药物的患者或受试者数量显著增加的情况下才会被发现。如果在我们的候选产品上市后发生或发现此类安全问题，FDA或其他监管机构可能会要求我们修改产品标签或召回产品，甚至可能撤回对该产品的批准。
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我们在很大程度上依赖于我们的候选产品的成功，我们不能保证我们将为我们的任何候选产品生成足够支持的数据，以获得我们计划中的适应症的监管批准，这将是它们可以商业化之前所需的。
我们投入了几乎所有的精力和财力来确定、收购和开发我们的候选产品组合。我们未来的成功取决于我们成功开发一个或多个候选产品、获得监管部门批准并将其商业化的能力。我们目前没有从任何产品的销售中获得收入，我们可能永远无法开发或商业化候选产品。我们继续评估并寻求更多机会来扩大我们的产品线，无论是通过在内部发现新的抗体或蛋白质，还是通过获得现有抗体或抗体序列或蛋白质和蛋白质序列的权利。我们的目标是建立一个可持续的蛋白质和抗体疗法组合。
我们目前的候选产品数量有限。不能保证我们可能为我们计划的适应症中的候选产品开发的数据将充分支持我们获得监管部门的批准。
在我们的任何候选产品获得FDA、EMA或类似的外国监管机构的监管批准之前，我们不得营销或推广它们，而且我们的任何候选产品可能永远不会获得这样的监管批准。我们不能确定我们的任何候选产品将在临床试验中成功或获得监管部门的批准。此外，我们的候选产品即使在临床试验中成功，也可能得不到监管部门的批准。如果我们的候选产品得不到监管部门的批准，我们可能无法继续运营。
产品开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定，早期临床前研究和临床试验的结果可能不能预测未来的临床试验结果。
临床测试费用昂贵，通常需要数年时间才能完成，结果本身也不确定。在临床试验过程中，任何时候都可能发生失败。我们候选产品的临床前研究和早期临床试验的结果可能不能预测较大的后期对照临床试验的结果。在早期临床试验中显示出有希望的结果的候选产品在随后的临床试验中仍可能遭受重大挫折。此外，我们可能会不时公开披露我们的临床前研究和临床试验的中期、背线或初步数据，这些数据基于对当时可用数据的初步分析，结果和相关发现和结论可能会随着更多患者数据的获得而发生变化。我们报告的中期、背线或初步结果可能与研究完成后的最终结果不同，或者不同的结论或考虑因素可能会使这些结果合格。
我们将必须在我们建议的适应症中进行良好控制的试验，以支持任何监管提交的进一步临床开发。生物制药行业的一些公司在高级临床试验中遭遇重大挫折，原因是缺乏疗效或不良反应，尽管在较早的较小规模的临床试验中取得了良好的结果。对我们的候选产品进行更大规模的临床试验可能会产生额外的数据，这些数据会引发有关我们候选产品的安全性和有效性的问题，而这些问题在较小的临床试验中没有观察到。与我们的竞争对手的试验相比，我们在临床试验中在安全性和有效性结果的测量方面采取的某些方法可能在重要方面有所不同，这可能会导致负面的监管和/或商业结果。
此外，临床前和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响。我们所依赖的第三方可能会以不同于其他人或与我们不同的方式分析数据。因此，他们或我们可能会对我们的研究结果得出不同的结论，包括我们的临床研究。
我们不知道我们可能进行的任何临床试验是否会证明我们的候选产品在建议的使用适应症方面一致或足够的安全性和有效性，足以获得
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监管部门批准我们的候选药物上市。未能证明我们的候选产品的安全性和有效性，以及未能获得监管部门的批准，将对我们的业务和业务前景产生重大不利影响。此外，与我们的竞争对手相比，我们的临床试验设计上的差异可能会使我们的候选产品不如竞争对手的产品有吸引力。
我们宣布或公布的临床试验的初步数据受到审计和验证程序的约束，这可能会导致最终数据发生重大变化。
我们会不时地公布临床试验的初步数据。2023年12月18日，我们报告了我们在健康志愿者中进行的第一阶段临床研究的临床数据，并宣布选择VRDN-003作为TED的主要皮下产品候选药物。该数据集包括不受标准质量控制措施约束的初步数据，这些标准质量控制措施通常与最终临床试验结果相关。基于VRDN-003与VRDN-001的可比药理作用，我们相信VRDN-003有潜力维持VRDN-001 IV的临床反应，同时显著提高患者的便利性。如果VRDN-003的这些初步临床数据在审核和验证后发生变化，可能会对VRDN-003的发展产生负面影响，并可能损害我们的业务前景。此外，我们的VRDN-001第二阶段试验的数据也可能不能完全反映我们第三阶段Thrive和Thrive-2试验的背线结果，这两个试验预计分别于2024年9月和2024年年底进行。如果VRDN-001试验的临床数据不是积极的或有利的，它可能会对VRDN-003的开发产生负面影响或改变，并可能对我们的业务前景造成实质性损害。同样，我们的VRDN-003候选产品的负面或不利的临床数据可能会对VRDN-001的开发产生负面影响或改变，并可能对我们的业务前景造成实质性损害。
我们不时宣布或公布的临床试验的背线或初步数据，包括我们在健康志愿者中进行的第一阶段研究的数据，我们正在进行的试验中的VRDN-001的屏蔽数据，以及随着更多患者数据的可用，以及我们受到可能导致最终数据发生重大变化的审计和验证程序的影响，背线数据可能会发生变化。这造成了最终结果可能与报告的初步结果大不相同的风险，包括迄今报告的结果。此外，在我们的临床试验中，患者群体的差异可能导致数据不一致或不具代表性。
初步数据与最终、经审计和验证的数据之间的重大不利差异可能会对我们的候选产品获得监管批准的前景产生负面影响，并可能对我们的声誉和业务前景造成重大损害。
我们可能会使用我们的财务和人力资源来追求特定的研究计划或候选产品，而不是利用可能更有利可图或成功可能性更大的计划或候选产品。
由于我们的财力和人力资源有限，我们可能会放弃或推迟寻求某些计划或候选产品或其他后来被证明具有更大商业潜力的适应症的机会。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业产品或更有利可图的市场机会。我们在当前和未来的研发计划以及特定适应症的未来候选产品上的支出可能不会产生任何商业上可行的产品。我们还可能签订额外的战略合作协议，以开发和商业化我们的一些计划和潜在的候选产品，以适应潜在的巨大商业市场。如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，我们可能会通过战略合作、许可或其他版税安排放弃对该候选产品有价值的权利，而在这种情况下，保留该候选产品的独家开发权和商业化权利对我们更有利。我们可能会将内部资源分配给某个治疗领域的候选产品，在该领域中，达成合作安排会更有利。
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我们可能会发现很难在我们的临床试验中招募和维护患者或受试者，部分原因是患有我们正在研究的候选产品的疾病的患者或受试者数量有限，或者竞争疗法和临床试验的可用性。我们无法预测在未来的临床试验中，我们是否会在招募和维护患者或受试者方面遇到困难。登记和维护患者或受试者的困难可能会推迟或阻止我们的候选产品的临床试验。
确定和招募患者或受试者参与我们候选产品的临床试验对我们的成功至关重要。我们临床试验的时间在一定程度上取决于我们招募患者或受试者参与我们候选产品的临床试验的速度，如果我们在登记时遇到困难，我们可能会遇到临床试验的延迟。我们目前或未来的临床试验也可能面临更激烈的竞争，以符合条件的患者登记，例如，作为临床试验测试TED的额外疗法的结果。此外，由于供应链延迟和站点激活困难，我们的注册已经推迟，未来可能也会推迟。登记的延迟可能会推迟临床数据的生成和我们临床试验的完成。
我们临床试验的资格标准可能会进一步限制可用的合格试验参与者，因为我们预计要求患者或受试者具有我们可以测量或满足的标准，以确保他们的条件适合纳入我们的临床试验。因此，我们可能无法识别、招募、招募和维持足够数量的患者或受试者，以及时完成我们的临床试验，原因包括正在研究的候选产品的已知风险和好处、竞争疗法和临床试验的可用性和有效性、患者可以选择替代现有批准的疗法，以及医生愿意参与我们计划的临床试验。我们无法控制的其他因素，如流行病或其他公共卫生危机，也可能影响我们招募患者参加计划中的临床试验的能力。如果患者或受试者出于任何原因不愿或不能参与我们的临床试验，进行试验和获得监管部门对我们候选产品的批准的时间可能会推迟。
如果我们延迟完成或终止任何候选产品的临床试验，我们候选产品的商业前景可能会受到损害，我们从这些候选产品中获得产品收入的能力可能会被推迟或阻止。此外，完成临床试验的任何延误都可能增加我们的总体成本，损害候选产品的开发，并危及我们获得相对于我们当前计划的监管批准的能力。任何这些情况都可能对我们的业务、财务状况和前景造成重大损害。
如果获得批准，我们可能会对我们的产品和我们的候选产品承担责任，如果对我们提出成功的索赔，我们可能会产生大量的责任和成本。如果使用或误用我们批准的产品(如果有)或候选产品伤害了患者或受试者，或被认为伤害了患者或受试者，即使此类伤害与我们的批准产品(如果有)或候选产品无关，我们的监管批准(如果有)可能会被撤销或以其他方式产生负面影响，我们可能会受到代价高昂和破坏性的产品责任索赔。如果我们无法获得足够的保险，或被要求支付因被排除在我们的保险范围之外或超出我们的保险范围的索赔而产生的责任，重大责任索赔可能会对我们的财务状况产生不利影响。
在临床试验中使用或误用我们的候选产品，以及销售我们可能获得市场批准的任何产品，都会使我们面临潜在的产品责任索赔风险。我们的候选产品可能会引发不良事件。如果我们不能成功地抗辩产品责任索赔，我们可能会招致大量的责任和成本。患有我们候选产品所针对的疾病的患者可能已经处于严重和晚期疾病阶段，既有已知的也有未知的重大预先存在的和潜在威胁生命的健康风险。在治疗过程中，患者可能会遭受不良事件，包括死亡，原因可能与我们的候选产品有关，也可能与我们的产品无关。此类事件可能使我们面临代价高昂的诉讼，要求我们向受伤的患者支付巨额费用，延误、负面影响或终止我们获得或维持监管部门批准营销我们产品的机会，或要求我们
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暂停或放弃我们的商业化努力。即使在不良事件与我们的候选产品无关的情况下，对该情况的调查也可能耗时或不确定。这些调查可能会延迟我们的监管审批过程或影响，并限制我们的候选产品获得或维护的监管批准的类型。
由于这些因素，产品责任索赔即使成功辩护，也可能对我们的业务、财务状况或运营结果产生实质性的不利影响。
尽管我们有产品责任保险，涵盖我们在美国的历史临床试验，每次事件的万最高可达1,000美元，总限额最高可达1,000美元万，但我们的保险可能不足以补偿我们可能遭受的任何费用或损失。我们还可能被要求增加我们未来可能启动的任何临床试验的产品责任保险范围。如果我们的任何候选产品获得市场批准，我们将需要扩大我们的保险覆盖范围，以包括商业产品的销售。我们没有办法知道我们是否能够继续获得产品责任保险，并获得扩大的保险范围，如果我们需要的话，足够的金额来保护我们免受责任损失，以可接受的条款，或者根本不能。我们可能没有足够的资源来支付因被排除在我们的保险范围之外或超出我们的保险范围的索赔而产生的任何责任。如果我们根据与第三方的协议向第三方提供赔偿，这些第三方也有可能承担责任并根据此类赔偿提出索赔。个人可以向我们提出产品责任索赔，声称我们的候选产品之一造成或声称造成了伤害，或被发现不适合消费者使用。任何此类产品责任索赔可能包括对制造缺陷、设计缺陷、未能警告产品固有危险、疏忽、严格责任和违反保修的指控。根据州消费者保护法，索赔也可以主张。对我们提出的任何产品责任索赔，无论是否具有可取之处，都可能导致：
•不能招募临床试验志愿者、研究人员、患者或受试者或试验地点；
•临床试验志愿者、研究人员、患者或受试者或试验地点的退出，或者对批准的适应症的限制；
•延迟开发候选产品；
•无法商业化，或者如果商业化，对我们的候选产品的需求减少；
•如果商业化，产品召回、标签、营销或促销限制，或需要产品修改；
•由监管机构发起调查；
•收入损失；
•诉讼的巨额费用，包括对病人或其他索赔人的金钱赔偿；
•大大超过我们的产品责任保险的责任，然后我们将被要求自己支付；
•增加我们的产品责任保险费率，或无法在未来以可接受的条件维持保险范围，如果有的话；
•将管理层的注意力从我们的业务上转移；
•损害我们的声誉以及我们产品和技术的声誉。
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产品责任索赔可能会使我们面临上述风险和其他风险，这些风险可能会对我们的业务、财务状况或运营结果产生实质性的不利影响。
与我们对第三方的依赖有关的风险
我们依赖第三方进行临床前开发活动和临床试验，生产我们的候选产品，并提供其他服务。如果这些第三方不能成功履行并遵守监管要求，我们可能无法成功完成临床开发、获得监管批准或将我们的候选产品商业化，我们的业务可能会受到实质性损害。
我们一直依赖并计划继续依赖第三方CRO来实施、监控和管理临床前和临床项目。为我们的临床计划增加或更改CRO会带来实施风险，并可能延迟我们临床计划的进展。我们依赖这些方来执行临床试验，我们只管理和控制他们活动的某些方面。我们仍有责任确保我们的每一项试验都按照适用的方案、法律、法规和科学标准进行，我们对CRO的依赖不会免除我们的监管责任。我们和我们的CRO和其他供应商必须遵守所有适用的法律、法规和指南，包括FDA、EMA和类似的外国监管机构对我们临床开发中所有候选产品的要求。如果我们或我们的任何CRO或供应商未能遵守适用的和不断变化的法律、法规和指南，在我们的临床试验中产生的结果可能被认为是不充分或不可靠的，FDA、EMA或类似的外国监管机构可能要求我们在批准我们的上市申请之前进行额外的临床试验。例如，我们知道某些不遵守GCP规定的情况。虽然我们相信我们在补救这些缺陷方面取得了重大进展，但我们不能保证我们的CRO、临床站点和其他供应商将完全补救任何缺陷并将持续满足这些要求，或者在任何监管机构进行检查后，这些监管机构将确定包括我们的任何临床试验在内的努力符合适用的要求。任何不遵守这些法律、法规和指南的行为可能会对我们临床试验中收集的数据的完整性产生负面影响，并可能需要我们重复临床试验或将患者添加到正在进行的临床试验中，这将是代价高昂的，并会延误监管提交和/或审批过程。
如果我们与这些第三方CRO的任何关系终止，我们可能无法及时与替代CRO达成安排，或无法以商业合理的条款这样做。此外，相对于其他客户，我们的CRO可能不会优先考虑我们的临床试验，CRO人员的任何变动或CRO员工分配的延误都可能对我们的临床试验产生负面影响。如果CRO未能成功履行其合同职责或义务，或未能在预期的最后期限内完成，我们的临床试验可能会被推迟或终止，我们可能无法满足我们目前关于候选产品的计划。此外，区域中断，包括自然灾害或卫生紧急情况(如新型病毒或大流行)，可能会严重扰乱临床试验的时间。CRO还可能涉及比预期更高的成本，这可能会对我们的财务状况和运营产生负面影响。
流行病或其他公共卫生危机导致的短缺和政府限制可能会扰乱我们的临床试验地点和其他CRO采购对我们的研发活动至关重要的物品的能力或增加其成本，包括用于临床前研究的动物。例如，新冠肺炎疫情及其对全球供应链的中断导致了用于研究的各种动物的短缺，比如几种通常从中国那里获得的猴子。
我们目前没有，也没有计划建立制造用于我们临床试验的候选产品的能力，我们缺乏在不使用第三方制造商的情况下在临床或商业规模上制造我们的任何候选产品的资源和能力。我们依赖，并计划继续依赖第三方制造商，他们负责
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包括从第三方供应商购买必要的材料，以生产我们的临床试验和监管批准的候选产品。预计我们用于制造和交付我们的候选产品的活性成分和其他材料(包括设备和设备组件)的供应商数量有限，包括我们预计将是组合产品的候选产品的供应商。我们可能无法找到替代供应商，以防止我们的临床试验候选产品的生产可能中断，如果获得批准，最终将用于商业销售。尽管我们一般不希望开始临床试验，除非我们相信我们有足够的候选产品供应来完成试验，但候选产品供应的任何重大延迟或中断，或候选产品生产中的活性成分或其他材料成分，都可能推迟我们的临床试验的完成，并可能推迟监管机构批准我们的候选产品的时间，这将损害我们的业务和运营结果。
我们的制造过程很复杂，在生产中可能会遇到困难，如果获得批准，这将推迟或阻碍我们为临床试验或商业化提供足够的候选产品的能力。
我们的生物候选产品的生产过程是复杂的、高度监管的、多变的，并受到许多风险的影响。我们的生产过程很容易受到产品丢失或故障的影响，或可能对患者的预后产生负面影响的产品变化，原因是与准备产品进行管理、向患者管理产品、制造问题或由于起始材料的固有差异、试剂批次之间的差异、制造过程中的中断、污染、设备或试剂故障、设备和/或程序的不当安装或操作、供应商或操作员错误、产品在运输或储存过程中的损失以及产品特性的变化所导致的不同产品特性相关的物流问题。我们的一些候选产品，包括VRDN-003、VRDN-006和VRDN-008，正在或预计将是组合产品。特别是，我们预计将使用与我们的候选产品VRDN-003相关的自动注射器设备。组合产品的制造很复杂，这种制造复杂性可能会导致我们临床试验的制造和候选产品供应的延迟。此外，组合产品通常具有更长和更复杂的供应链，这增加了供应中断的风险，并可能对候选产品的可用性产生负面影响。
即使起始试剂和材料的微小差异，或与正常制造工艺的偏差，都可能导致产量下降、产品短缺、产品缺陷、制造失败和其他供应中断。如果在我们的候选产品中或在制造产品或其他材料的任何制造设施中发现微生物、病毒或其他污染，则此类制造设施可能需要关闭很长一段时间以调查和补救污染。上述流程中的任何失败都可能导致一批产品无法使用，可能影响该候选产品的监管审批，可能导致我们招致罚款或处罚，或者可能损害我们和我们候选产品的声誉。
我们可能出于各种原因对我们的制造工艺进行更改，例如为了控制成本、增加产量或剂量、实现规模、减少加工时间、提高制造成功率、原材料可用性或其他原因。在临床开发过程中对我们的过程进行的更改可能要求我们显示在临床早期或试验早期使用的产品与在临床后期或试验后期使用的产品的可比性。在商业化之前或之后对我们的制造工艺进行的其他更改可能要求我们显示最终产品与使用早期工艺的临床试验中使用的候选产品的可比性。这样的展示可能需要我们从任何修改的工艺中收集额外的非临床或临床数据，然后才能获得用这种修改的工艺生产的候选产品的市场批准。如果此类数据在安全性或有效性方面最终无法与早期试验或同一试验的早期试验中看到的数据相比，我们可能需要对我们的流程进行进一步更改和/或进行额外的临床测试，这两种情况中的任何一种都可能显著推迟相关候选产品的临床开发或商业化。
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这可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景产生重大不利影响。
我们依赖并预计将继续依赖第三方生产我们的临床产品供应，包括设备和设备组件，如果获得批准，我们打算依赖第三方来生产和加工我们的候选产品，如果这些第三方未能获得政府监管机构的批准，未能向我们提供足够数量的药品、设备或设备组件，或者无法以可接受的质量水平或价格进行商业化，我们的任何候选产品的商业化可能会被阻止、推迟或利润下降。
我们目前没有，也不打算在内部开发基础设施或能力来生产我们的临床用品，用于进行临床试验，我们缺乏资源和能力来制造我们的任何候选产品、设备或设备组件，以临床或商业规模。我们目前依赖外部供应商生产我们的候选产品的临床用品，并计划如果获得批准，继续依赖第三方以商业规模生产我们的候选产品、设备或设备组件。特别是，我们依靠单一来源的制造和一个CMO来生产我们的候选产品，包括药品和药品。我们的组合产品的各种元素也依赖于单一来源的制造。
我们还没有足够的信息来可靠地估计我们候选产品的商业制造成本，而且我们目前生产药物产品的成本可能在商业上不可行。此外，制造我们的候选产品的实际成本可能会对我们候选产品的商业可行性产生实质性的不利影响。因此，我们可能永远无法开发出商业上可行的产品。
此外，我们对第三方制造商的依赖使我们面临以下额外风险：
•我们可能无法以可接受的条款或根本无法确定我们候选产品的其他制造商，包括组合产品候选产品。
•我们的第三方制造商可能无法及时制定和制造我们的产品或生产所需的数量和质量，以满足我们的临床和商业需求，如果有的话。
•合同制造商可能无法正确执行我们的制造程序。
•如果获得批准，我们未来的第三方制造商可能不会按照协议履行合同制造业务，或可能不会继续从事合同制造业务，以供应我们的临床试验或成功地生产、存储和分销我们的商业产品。
•我们对单一来源制造和一名CMO的依赖增加了该CMO的任何问题或延误可能对我们候选产品的开发产生实质性负面影响的风险。
•制造商持续接受FDA和一些州机构的定期突击检查，以确保严格遵守当前良好的制造实践和其他政府法规以及相应的外国标准。我们无法控制第三方制造商是否遵守这些法规和标准。
•我们可能不拥有或可能必须共享第三方制造商在我们的候选产品的制造过程中所做的任何改进的知识产权。
•我们的第三方制造商可能会违反或终止与我们的协议。
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•我们的第三方制造商的业绩、可用产能以及生产临床或商业产品的能力可能会受到合并或收购的影响。
•我们可能会遇到劳资纠纷或短缺、原材料短缺或制造产能短缺，包括突发卫生事件(如新型病毒或流行病)和自然灾害的影响。
•我们和我们的第三方制造商可能会受到全球冲突的影响，包括任何涉及中国和台湾的潜在冲突，以及任何由此导致的贸易制裁或监管行动。
•我们严重依赖中国的第三方制造业务，任何地区或地缘政治中断都可能对我们的临床试验和候选产品的开发或商业化产生负面影响，这将损害我们的业务。
•外国第三方制造商可能会受到美国立法、监管行动或调查的影响，包括拟议的“生物安全法”、贸易限制以及其他美国或外国的监管要求，这些可能会增加成本或减少我们可用材料的供应，推迟或阻止此类材料的采购或供应，推迟临床试验，推迟商业发布，影响向不同制造商转让药物的能力，或对我们获得政府购买我们潜在疗法的重大承诺的能力产生不利影响。
这些风险中的每一个都可能推迟我们的临床试验，以及FDA或其他监管机构对我们候选产品的批准(如果有的话)，或者我们候选产品的商业化，或者可能导致更高的成本，或者可能剥夺我们潜在的产品收入。此外，在交付给患者之前，我们依赖第三方对我们的候选产品进行发布测试。如果这些测试没有适当地进行，测试数据不可靠，患者可能会面临严重伤害的风险，这可能会导致产品责任诉讼。
由于我们目前依赖单一供应商开发和制造我们的候选产品，我们正在采取措施在我们的供应链中建立冗余。与这些努力相关的是，我们目前正在评估在新制造商开发和/或制造我们的候选产品的各种选择。如果我们在这一过程中遇到任何重大问题，我们可能会推迟我们的候选产品的开发，包括VRDN-001，我们的业务可能会受到损害。
药物产品的制造，包括由生物药物产品和设备组成的组合产品，是复杂的，需要大量的专业知识和资本投资，包括开发先进的制造技术、工艺控制和产品测试方法。医疗产品制造商在生产中经常遇到困难，特别是在扩大和验证初始生产和没有污染方面。这些问题包括原料供应困难、生产成本和产量、质量控制、产品稳定性、质量保证测试、操作员失误、合格人员短缺、在使用多个生产和测试地点时遇到的后勤问题或延误，以及遵守严格执行的联邦、州和外国法规。如果正在制造的候选产品是组合产品，例如我们的某些候选产品，由于其制造和相关供应链的复杂性增加，这些问题可能更有可能出现，甚至更糟。此外，如果在我们的候选产品供应或制造设施中发现污染物，这些制造设施可能需要关闭很长一段时间以调查和补救污染。我们不能保证未来不会发生任何稳定性问题或与我们的候选产品制造有关的其他问题。此外，我们的制造商可能会由于资源限制或劳资纠纷、短缺(包括健康紧急情况(如新型病毒或流行病)和自然灾害的影响)或不稳定的政治环境而遇到制造困难。如果我们的制造商遇到任何这些困难，或以其他方式未能履行他们的合同义务，我们向患者或
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临床试验中的受试者将受到威胁。临床试验供应的任何延迟或中断都可能推迟临床试验的启动或完成，增加与启动或维持临床试验计划相关的成本，并根据延迟的时间段，要求我们以额外费用开始新的临床试验或完全终止临床试验。
我们目前依赖外国CRO和CMO，包括药明康德(香港)有限公司和药明生物(香港)有限公司(合称“无锡”)来开发和制造我们的候选产品，未来可能会继续依赖外国CRO和CMO。此类实体可能会受到美国法律的约束，包括拟议的《生物安全法》、制裁、调查、法规、贸易限制、监管行动以及其他外国监管行动或要求，这些行动或要求可能会增加成本或减少我们可用材料的供应，推迟或阻止此类材料的采购或供应，推迟或影响我们候选产品的供应，推迟或影响临床试验和商业供应，或对我们获得政府购买我们潜在疗法的重大承诺的能力产生不利影响。上述任何结果都可能对我们的财务状况和业务前景产生不利影响。
例如，2024年2月，中国共产党众议院特别委员会主席和资深成员以及某些参议员致函拜登政府，要求将某些与无锡相关的实体添加到国防部的中国军事公司名单(根据《2021年财政年度国防授权法案》第1260H条)、商务部的工业和安全局实体名单以及财政部的非SDN中国军工综合体公司名单。虽然拜登政府尚未对这封信采取行动，但将前面提到的无锡实体之一或两家添加到上述任何或所有名单上可能会对我们与无锡的协议产生重大影响，可能会推迟临床试验的启动或完成，增加与开始或维持临床试验计划相关的成本，并根据延迟时间的不同，要求我们以额外费用开始新的临床试验，或完全终止临床试验，或对我们的财务状况和业务前景产生不利影响。
中国的生物制药行业受到中国政府的严格监管，包括中国的合作者和服务提供商，如CRO和合同开发和制造机构。影响生物制药公司的中国法规或政府政策的变化是不可预测的，可能会对我们、我们的合作者或中国产生不利影响或产生实质性的不利影响。此类变更还可能对中国生成的数据的管理、与中国合作者生成的数据或在中国的研究中生成的数据的可用性以及服务提供商生成的数据或记录的可用性产生不利影响，从而可能对我们的业务、我们候选产品的开发、我们的财务状况、运营结果和业务前景产生不利影响。此外，可能很难或不可能从中国实体获得某些来源文件，这可能会对我们需要此类来源文件的业务产生不利影响。
中国的公共卫生、经济、政治和社会条件的不断变化，以及围绕中国与其他政府(如美国和英国)关系的不确定性，也可能会对我们使用中国公司生产我们的临床试验候选产品的能力产生负面影响，或者对我们从政府那里获得购买我们潜在疗法的承诺的能力产生不利影响，这可能会导致我们推迟临床开发计划或对我们的财务状况产生不利影响。
如果有必要改变我们的业务，不再依赖无锡或其他非美国的CRO和CMO，我们将需要为他们的服务找到合适的替代品。我们在寻找合适的替代合作伙伴和供应商时可能会遇到很大困难，在将我们的计划或流程从一个CRO或CMO转移到另一个CRO或CMO时可能会遇到困难，而且由于其他公司的需求涌入，这些各方的能力可能有限，包括与我们情况类似的其他生物技术和生物制药公司。无法为这些必要的服务找到合适的替代品可能会增加成本或减少或取消我们可用材料的供应，延迟或阻止此类材料的采购或供应，延迟或
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这可能会影响我们候选产品的可用性、推迟或影响临床试验、商业供应的可用性，或者对我们从政府那里获得购买我们潜在疗法的重大承诺的能力产生不利影响。上述任何结果都可能对我们的财务状况和业务前景产生不利影响。
我们可能无法实现任何协作的潜在好处。
即使我们在一个或多个候选产品的开发和/或商业化方面成功地进行了更多的未来合作，也不能保证合作一定会成功。协作可能会带来许多风险，包括：
•协作者在确定他们将应用于协作的努力和资源方面通常有很大的自由裁量权，并且可能没有投入足够的资源来开发、营销或商业化受协作影响的一个或多个产品；
•合作者可能未按预期履行其义务；
•任何此类合作可能会大大限制我们从相关计划中获得的潜在未来利润份额，并可能要求我们放弃当前候选产品、潜在产品、专有技术的潜在有价值权利，或以对我们不利的条款授予许可；
•如果合作者认为我们的候选产品与他们自己的产品或候选产品具有竞争力，则可能停止投入资源开发或商业化我们的候选产品；
•与合作者的分歧，包括在专利权、合同解释或开发过程上的分歧，可能会导致候选产品的开发或商业化的延迟或终止，并可能导致法律诉讼，这将是耗时、分散注意力和昂贵的；
•协作者可能会受到战略重点或可用资金或涉及他们的业务组合的变化的影响，这可能会导致他们从协作中分流资源；
•合作者可能会侵犯第三方的知识产权，这可能会使我们面临诉讼和潜在的责任，这将是耗时、分散注意力和昂贵的；
•合作可能不会导致我们获得收入，从而证明此类交易是合理的；以及
•合作可能会终止，如果终止，可能会导致我们需要筹集额外资金，以进一步开发适用的候选产品或将其商业化。
因此，合作可能无法成功开发我们的候选产品或将其商业化。
我们在正常的业务过程中签订各种合同，对合同的另一方进行赔偿。如果我们必须根据这些赔偿条款履行义务，我们可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。
在正常的业务过程中，我们定期签订商业、服务、许可、咨询和其他包含赔偿条款的协议。对于我们的研究协议，我们通常赔偿当事人和相关方因根据我们获得许可的协议而制造、使用、销售或执行的产品、过程或服务的索赔而产生的损失，以及
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因我们或我们的分被许可人行使协议项下的权利而产生的索赔。对于未来的合作协议，我们可能会赔偿我们的合作者因产品的生产、使用或消费可能导致的任何第三方产品责任索赔，以及第三方涉嫌侵犯任何专利或其他知识产权的索赔。关于顾问，我们对他们因真诚履行服务而提出的索赔予以赔偿。
如果我们在赔偿条款下的义务超过适用的保险范围，或者如果我们被拒绝保险，我们的业务、财务状况和经营结果可能会受到不利影响。同样，如果我们依赖协作者来赔偿我们，而协作者被拒绝投保，或者赔偿义务超过了适用的保险范围，并且协作者没有其他可用的资产来赔偿我们，我们的业务、财务状况和经营结果可能会受到不利影响。
与我们的知识产权有关的风险
我们依靠专利权、商业秘密保护和保密协议来保护与我们的候选产品和任何未来候选产品相关的知识产权。如果我们不能从这些方法的组合中获得或保持排他性，我们可能就无法在我们的市场上有效地竞争。
我们依靠或将依靠专利、商业秘密保护和保密协议的组合来保护与我们的技术和候选产品相关的知识产权。我们的成功在很大程度上取决于我们获得监管排他性的能力，以及我们和我们的许可人在美国和其他国家/地区就我们的专有技术和候选产品保持专利和其他知识产权保护的能力。
我们试图通过提交和许可与我们的技术和产品候选有关的美国和海外专利申请的权利来保护我们的专有地位，这些专利申请对我们的业务非常重要。这一过程既昂贵又耗时，我们可能无法以合理的成本或及时提交和起诉所有必要或可取的专利申请。我们也有可能在获得专利保护为时已晚之前，无法确定我们的研发成果中可申请专利的方面。
生物技术和制药公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，法律原则仍在不断演变，可能仍未得到解决。我们拥有的或许可中的专利申请可能无法产生已颁发的专利，其权利要求涵盖我们在美国或其他国家/地区的候选产品。不能保证与我们的专利和专利申请有关的所有潜在相关的现有技术都已找到，这可能会使专利无效或阻止专利从未决的专利申请中颁发。即使专利确实成功颁发，即使这些专利涵盖我们的候选产品，第三方也可能会对其有效性、可执行性或范围提出质疑，这可能会导致此类专利被缩小、发现不可强制执行、不可申请专利或无效。此外，即使它们没有受到挑战，我们的专利和专利申请也可能无法充分保护我们的知识产权，为我们的候选产品提供排他性，或阻止其他人围绕我们的声明进行设计。这些结果中的任何一个都可能削弱我们阻止第三方竞争的能力，第三方竞争可能会对我们的业务产生不利影响。
我们独立或与我们的许可方一起提交了专利申请，涉及我们候选产品的各个方面，包括物质的组成及其使用方法。我们不能保证将颁发哪些专利(如果有的话)，任何此类专利的广度，或任何已颁发的专利是否会在第三方提出质疑后被发现无效、不可强制执行或不可申请专利。任何成功的授权后复审程序或诉讼，涉及这些专利或我们在专利发布后拥有或许可给我们的任何其他专利，都可能剥夺我们成功将任何产品商业化所必需的权利。
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我们可能会开发的候选人。此外，如果我们在监管审批方面遇到拖延，我们可以在专利保护下销售候选产品的时间段可能会缩短。
如果我们不能从我们的监管努力和知识产权中获得并保持对我们候选产品的排他性的有效保护，包括专利保护或数据排他性，我们可能无法有效竞争，我们的业务和运营结果将受到损害。
我们可能没有为我们的候选产品提供足够的专利期保护，从而有效地保护我们的业务。
专利有一个有限的期限。在美国，专利的法定失效时间通常是申请后20年。由于美国专利商标局(“USPTO”)在起诉过程中的拖延，可能会通过专利期限调整程序获得额外的专利期限。尽管可能会有各种延期，但专利的有效期及其提供的保护是有限的。即使获得了涵盖我们候选产品的专利，一旦候选产品的专利有效期到期，我们可能会对竞争持开放态度。
根据美国的《哈奇-瓦克斯曼法案》和欧洲的补充保护证书，专利期限延长(“PTE”)可能可用于延长我们候选产品的专利专有期。我们可能会依赖PTE，我们不能保证会获得任何这样的PTE，如果是的话，持续多长时间。因此，我们可能无法在监管机构批准后的较长时间内保持我们候选产品的独家经营权(如果有的话)，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生负面影响。如果我们没有足够的专利条款或监管排他性来保护我们的候选产品，我们的业务和运营结果将受到不利影响。
美国和其他司法管辖区专利法的变化可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护我们产品的能力，而最近的专利改革立法可能会增加围绕我们专利申请的起诉以及我们已颁发专利的执行或保护的不确定性和成本。
与其他生物技术和制药公司的情况一样，我们的成功在很大程度上依赖于专利。在生物技术行业获得和实施专利既涉及技术上的复杂性，也涉及法律上的复杂性，因此成本高昂、耗时长，而且本质上是不确定的。此外，美国在2011年颁布了《莱希-史密斯美国发明法》(“莱希-史密斯法案”)，目前仍在实施范围广泛的专利改革立法。美国最高法院和联邦巡回上诉法院最近的裁决缩小了特定情况下的专利保护范围，削弱了专利所有者在特定情况下的权利。除了关于我们未来获得专利的能力的不确定性增加之外，这种事件的结合也造成了关于一旦获得专利的价值的不确定性。根据美国国会、联邦法院和美国专利商标局的决定，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，从而削弱我们获得新专利或实施现有专利和未来可能获得的专利的能力。
美国专利商标局已经发布了主题资格指南，就最高法院在Mayo Collaborative Services诉Prometheus实验室，Inc.和分子病理学协会诉Myriad Genetics，Inc.一案中的裁决的后果向USPTO审查员发出指示，并将Myriad的裁决应用于天然产品和原理，包括所有自然产生的分子。此外，美国专利商标局继续更新其指导意见，以确保其指导方针仍然是一个发展中领域。USPTO的指导可能使我们无法在未来的专利申请中获得类似的专利主张。目前，我们的专利组合包含各种类型和范围的权利要求，包括医疗方法。我们的专利组合中存在不同类型的权利要求，这显著减少了我们面临的潜在有效性挑战，但可能不会消除这一点。
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对于我们的美国专利申请，其中包含在2013年3月16日之后有权享有优先权的权利要求，由于上文提到的《莱希-史密斯法案》，存在更大程度的不确定性。《莱希-史密斯法案》对美国专利法进行了多项重大修改。这些条款包括影响专利申请起诉方式的条款，也可能影响专利诉讼。美国专利商标局已经颁布了管理《莱希-史密斯法案》的法规和程序，与《莱希-史密斯法案》相关的专利法的许多实质性修改，尤其是第一个提交条款的修改，直到2013年3月16日才生效。Leahy-Smith法案及其实施可能会增加围绕我们专利申请的起诉以及我们已发布专利的执行或保护的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务、财务状况或运营结果产生重大不利影响。
《莱希-史密斯法案》带来的一项重要变化是，自2013年3月16日起，美国过渡到了当主张同一发明的不同当事人提交两项或更多专利申请时，决定哪一方应被授予专利的先入先审制度。这将要求我们认识到从发明到专利申请的提交时间。此外，我们获得和维护有效和可强制执行的专利的能力取决于我们的技术与现有技术之间的差异是否允许我们的技术比现有技术获得专利。由于美国和大多数其他国家的专利申请在申请后的一段时间内是保密的，我们不能确定我们是第一个：(I)提交与我们的候选产品相关的任何专利申请或(Ii)发明我们的专利或专利申请中要求的任何发明，直到这些申请不再保密为止。
莱希-史密斯法案引入的其他一些变化包括限制专利权人提起专利侵权诉讼的范围，以及新的授权后审查程序，为第三方提供在USPTO挑战任何已发布专利的机会。在这些新程序中包括了一种被称为部门间审查的程序，自《莱希-史密斯法案》颁布以来，许多第三方普遍使用这种程序，使专利无法申请专利。这些赠款后审查程序是并将继续是一个不断演变和发展的法律领域。
美国和外国的地缘政治行动可能会增加围绕专利申请的起诉或维护以及已发布专利的维护、执行或辩护的不确定性和成本。例如，美国和外国政府与俄罗斯入侵乌克兰有关的行动可能会限制或阻止在俄罗斯提交、起诉和维护专利申请。政府的行动也可能阻止在俄罗斯维护已颁发的专利。这些行动可能导致专利或专利申请的放弃或失效，导致在俄罗斯的专利权部分或全部丧失。如果发生这样的事件，可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。此外，俄罗斯政府于2022年3月通过了一项法令，允许俄罗斯公司和个人在俄罗斯认为不友好的美国和其他国家，在没有同意或补偿的情况下，利用拥有美国和其他俄罗斯认为不友好的国家的公民身份或国籍、在美国和其他国家注册的、或主要在这些国家进行商业或盈利活动的专利权人拥有的发明。因此，我们将无法阻止第三方在俄罗斯实践其发明，或在俄罗斯境内销售或进口使用其发明制造的产品。因此，我们的竞争地位可能会受到损害，我们的业务、财务状况、运营和前景可能会受到不利影响。
此外，欧洲统一专利法院(UPC)于2023年6月1日生效。UPC将是一个共同的专利法院，审理对欧盟成员国有效的专利侵权和撤销程序。这可以使第三方能够在UPC的单一程序中寻求撤销欧洲专利，而不是通过在欧洲专利有效的每个法域的多个程序。撤销我们现在拥有或许可或在未来获得的任何欧洲专利和申请，可能会对我们的业务以及我们将我们的技术和产品商业化或许可的能力产生重大不利影响。此外，UPC的控制法律和法规将随着时间的推移而发展，并可能对我们执行或保护获得的任何欧洲专利的有效性产生不利影响。对于我们可能提交的任何未来的欧洲专利申请和我们的任何专利，我们可能决定退出UPC
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可以获得。然而，如果某些手续和要求没有得到满足，这些欧洲专利和专利申请可能会因不遵守而受到质疑，并被置于UPC的管辖范围内。即使我们能够或决定退出UPC，我们也不能确定未来的欧洲专利和专利申请是否会避免落入UPC的管辖范围。
如果我们不能为我们的候选产品或任何未来的候选产品维护有效的专有权，我们可能无法在我们提议的市场上有效竞争。
除了专利提供的保护外，我们还依靠商业秘密保护和保密协议来保护不可申请专利或我们选择不申请专利的专有技术，例如难以实施专利的过程、我们候选产品发现和/或开发过程中涉及专利未涵盖的专有技术、信息或技术的其他要素。然而，商业秘密可能很难保护。我们寻求通过与我们的员工、顾问、科学顾问和承包商签订保密协议来保护我们的专有技术和工艺。此外，我们亦致力维护我们楼宇的实体安全，以及我们的资讯科技系统的实体和电子安全，以维护我们的资料和商业秘密的完整性和保密性。虽然我们对这些个人、组织和系统有信心，但协议或安全措施可能会被违反，我们可能没有足够的补救措施来应对这种违反。此外，我们的商业秘密可能会被竞争对手知晓或独立发现。
虽然我们希望我们的所有员工和顾问将他们的发明转让给我们，以及我们的所有员工、顾问、顾问和任何能够访问我们专有技术、信息或技术的第三方，以签订保密协议，但我们不能保证所有此类协议都已正式执行，或我们的商业秘密和其他机密专有信息不会被泄露，或竞争对手将无法以其他方式获得我们的商业秘密或独立开发实质上相同的信息和技术。挪用或未经授权披露我们的商业秘密可能会损害我们的竞争地位，并可能对我们的业务、财务状况或运营结果产生实质性的不利影响。此外，如果为维护我们的商业秘密而采取的步骤被认为是不充分的，我们可能没有足够的追索权来对抗第三方挪用商业秘密。
第三方对知识产权侵权的索赔可能会阻碍或推迟我们的开发和商业化努力。
我们的商业成功在一定程度上取决于我们开发、制造、营销和销售我们的候选产品并使用我们的专有技术而不侵犯第三方专利权的能力。在我们的候选产品领域中存在大量第三方美国和非美国颁发的专利和待处理的申请。我们也可能不时地监测这些专利和专利申请。我们未来可能会在美国和外国专利局提起诉讼，挑战这些专利和专利申请。此外，或者作为替代，我们可能会考虑是否寻求谈判一项或多项此类第三方专利和专利申请所涵盖的技术权利的许可。如果任何专利或专利申请涵盖我们的候选产品或技术，我们可能无法按计划自由制造或销售我们的候选产品，如果没有这样的许可，我们可能无法以商业合理的条款获得许可，或者根本无法获得许可。
我们也有可能未能确定相关的第三方专利或申请。例如，在2000年11月29日之前提交的申请在专利发布之前一直是保密的，而在该日期之后提交的不会在美国以外提交的申请可以选择在专利发布之前保密。
此外，对于包括我们在内的行业参与者来说，很难确定可能与我们的产品候选和技术相关的所有第三方专利权，因为由于专利之间的术语差异、数据库不完整以及难以评估专利的含义，专利搜索并不完美
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索赔。我们可能无法识别相关专利或专利申请，或可能识别潜在利益的未决专利申请，但错误地预测了此类专利申请可能提出与我们的技术相关的索赔的可能性。此外，我们可能不知道当前或未来候选产品的制造、销售或使用将侵犯一个或多个已颁发的专利，或者我们可能错误地得出第三方专利无效、不可强制执行、不可专利或未被我们的活动侵犯的结论。此外，已公布的待定专利申请可以在以后进行修改，以涵盖我们的技术、我们的候选产品或我们候选产品的使用，但受特定限制的限制。
在生物技术和制药行业中，有许多涉及专利和其他知识产权的诉讼和其他程序，包括联邦法院的专利侵权诉讼，以及美国专利商标局和相应的外国专利局的干预、异议、当事各方之间的审查、授权后审查和复审程序。在我们开发候选产品的领域中，存在着大量由第三方拥有的美国和外国颁发的专利和未决的专利申请。随着生物技术和制药行业的扩张和专利的颁发，我们的候选产品可能会受到侵犯第三方专利权的指控的风险增加。
对我们提出索赔的各方可能会获得禁令或其他公平救济，这可能会有效地阻止我们进一步开发和商业化我们的一个或多个候选产品。对这些索赔的辩护，无论其是非曲直，都将涉及巨额诉讼费用，并将大量转移我们业务中的员工资源。如果针对我们的侵权索赔成功，我们可能必须支付大量损害赔偿，包括故意侵权的三倍损害赔偿金和律师费、支付特许权使用费、重新设计我们的侵权产品、停止开发或商业化，或者从第三方获得一个或多个许可，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。
我们可能无法成功履行现有许可协议下的义务，这是维持我们的产品候选许可有效所必需的。此外，如果需要将我们的候选产品商业化，我们可能无法通过收购和许可获得或维护对我们候选产品的必要权利。
我们目前拥有某些知识产权的权利，通过第三方的许可以及我们不拥有的技术和专利，开发我们的候选产品并将其商业化。由于我们的程序可能需要使用由第三方持有的专有权，因此我们业务的增长可能在一定程度上取决于我们有效维护这些专有权的能力。涉及我们向其许可知识产权的第三方的合并和收购可能会对我们的权利产生负面影响。与第三方终止与我们的候选产品有关的任何许可协议都将对我们的业务前景产生负面影响。
我们可能无法从第三方获得我们认为对我们的候选产品来说是必要的任何成分、使用方法、工艺或其他第三方知识产权，或无法对其进行许可。第三方知识产权的许可和收购是一个竞争领域，一些更成熟的公司也在寻求我们可能认为有吸引力的第三方知识产权许可或收购战略。这些老牌公司可能比我们有竞争优势，因为它们的规模、现金资源以及更强的临床开发和商业化能力。此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿将其专利权转让或许可给我们。即使我们能够许可或获得我们的候选产品所需的第三方知识产权，也不能保证这些知识产权将以优惠的条款提供。
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如果我们不能成功地获得和维护所需的第三方知识产权，我们可能不得不放弃该候选产品的开发或商业化，或者向第三方支付额外的金额，我们的业务和财务状况可能会受到影响。
我们的一些候选产品的专利保护和专利起诉依赖于第三方。
虽然我们通常寻求并获得完全起诉与我们的候选产品相关的专利的权利，但有时可能会由我们的许可人控制对专利申请和与我们的候选产品相关的专利的起诉和维护。在这些情况下，我们通常寻求参与这类起诉或维护的权利，但这并不总是得到批准。如果我们的任何许可人没有适当地遵循我们的指示或考虑我们关于起诉和维护涵盖我们的任何候选产品的专利保护的意见，可能会导致专利权没有或没有充分覆盖产品。如果发生这种情况，我们开发和商业化这些候选产品的能力可能会受到不利影响，我们可能无法阻止竞争对手制造、使用、进口和销售竞争产品。此外，即使我们现在有权控制专利和专利申请的专利起诉，我们已经从第三方获得许可，我们仍然可能受到许可人在我们控制专利起诉之前的诉讼中采取的行动或不采取行动的不利影响或损害。
如果我们未能履行协议中的义务，我们根据这些协议从第三方许可知识产权和其他权利，或者我们与许可人的业务关系受到干扰，我们可能会失去对我们的业务非常重要的许可权。
我们是知识产权许可和供应协议的缔约方，这些协议对我们的业务非常重要，预计未来将签订更多许可协议。我们现有的协议规定，我们预计未来的许可协议将规定我们承担各种努力、里程碑付款、特许权使用费、采购和其他义务。如果我们未能履行我们在这些协议下的义务，或者我们面临破产，我们的协议可能会被许可方终止，在这种情况下，我们将无法开发、制造或销售许可证涵盖的产品或受供应承诺的约束。
我们可能会卷入诉讼或授权后审查程序，以捍卫、保护或强制执行我们的专利或我们许可人的专利，这可能是昂贵、耗时和不成功的。
竞争对手可能会侵犯我们的专利或我们许可方的专利。如果我们或我们的许可合作伙伴之一对第三方提起法律诉讼，以强制执行涵盖我们候选产品之一的专利，被告可以反诉覆盖我们候选产品的专利无效和/或不可强制执行，或提交授权后复审程序，以挑战该专利的可专利性。在美国的专利诉讼中，被告声称专利无效和/或不可执行性的反诉和授权后复审程序挑战专利的可专利性是司空见惯的。这些挑战的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、明确性、书面描述、清晰度或不能实施。不可执行性主张的理由可能是，与专利起诉有关的人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒了重要信息，或做出了误导性的声明。在法律上断言无效、不可执行和可专利之后，结果是不可预测的。
由第三方发起或由我们提起或由美国专利商标局宣布的干扰程序可能是必要的，以确定与我们的专利或专利申请或我们许可人的发明有关的发明的优先权。不利的结果可能要求我们停止使用相关技术，或试图从胜利方向我们许可权利。如果胜利方不以商业上合理的条款向我们提供许可，或者根本不向我们提供许可，我们的业务可能会受到损害。我们对诉讼或干预诉讼的辩护可能会失败，即使成功，也可能导致巨额成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。此外，与诉讼或拨款后审查相关的不确定性
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诉讼程序可能会对我们筹集继续我们的临床试验、继续我们的研究计划、从第三方获得必要的技术许可或建立开发合作伙伴关系以帮助我们将候选产品推向市场的能力产生实质性的不利影响。
此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，在这类诉讼期间，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。也可以公开宣布听证、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生实质性的不利影响。
我们可能会受到以下指控的影响：我们的员工、顾问或独立承包商错误地使用或披露了第三方的机密信息，或者我们的员工错误地使用或披露了其前雇主据称的商业机密。
我们雇用的人以前曾受雇于大学或其他生物技术或制药公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。尽管我们已达成书面协议，并尽一切努力确保我们的员工、顾问和独立承包商在为我们工作时不使用他人的专有信息或知识产权，但我们未来可能会受到任何有关我们的员工、顾问或独立承包商错误使用或泄露第三方机密信息的索赔。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。如果我们未能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员，这可能会对我们的业务造成不利影响。即使我们成功地对此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权。
在世界所有国家对候选产品申请、起诉和保护专利的费用将高得令人望而却步，而且我们在美国以外的一些国家的知识产权可能没有美国那么广泛。此外，一些外国的法律对知识产权的保护程度不如美国的联邦和州法律。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发我们自己的产品，也可以向我们拥有专利保护的地区出口侵权产品，但执法力度不如美国。这些产品可能会与我们的产品竞争，而我们的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。
许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。一些国家的法律制度，特别是一些发展中国家的法律制度，不赞成执行专利、商业秘密和其他知识产权保护，特别是与生物技术和治疗产品有关的保护，这可能使我们难以阻止侵犯我们的专利或以侵犯我们的专有权的方式营销竞争产品。
在外国司法管辖区强制执行我们的专利权的诉讼，无论是否成功，都可能导致巨额成本，转移我们对业务其他方面的努力和注意力，可能使我们的专利面临被无效或狭义解释的风险，可能使我们的专利申请面临无法发布的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，而且所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地执行我们的知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。

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与我们候选产品的监管审批和其他法律合规性问题相关的风险
我们预计我们开发的候选产品将作为生物制品受到监管，因此它们可能会受到竞争。
BPCIA是作为ACA的一部分颁布的，目的是为批准生物相似和可互换的生物制品建立一个简短的途径。监管途径为FDA建立了审查和批准生物相似生物制品的法律权威，包括根据生物相似物与批准的生物制品的相似性，可能将其指定为“可互换的”生物制剂。根据BPCIA，生物相似产品的申请只有在参考产品根据BLA获得批准12年后才能获得FDA的批准。这项法律很复杂，FDA仍在解释和实施。因此，其最终影响、实施和意义都存在不确定性。
我们认为，我们开发的任何根据BLA在美国被批准为生物制品的候选产品都应该有资格获得法律规定的当前12年排他期。然而，由于国会的行动或其他原因，这种排他性在未来可能会缩短，或者FDA不会将候选产品视为竞争产品的参考产品，这可能会比预期更早地创造仿制药竞争的机会。此外，一旦获得批准，生物相似物将在多大程度上以类似于非生物制品的传统仿制药替代的方式取代任何一种参考产品，这将取决于一些仍在发展中的市场和监管因素。
此外，根据简化审批途径提交的被确定为可与参考产品互换的第一个生物制品对根据简化审批途径提交的其他生物制品具有排他性，以较短的时间为准：(I)在第一次商业营销后一年，(Ii)如果没有法律挑战，(Ii)在批准后18个月，(Iii)如果已经提交了申请，则在有利于申请人的诉讼的18个月后，或(Iv)如果在42个月期间内诉讼正在进行，则在申请被批准后42个月。批准一种与我们的候选产品生物相似的生物产品可能会对我们的业务产生实质性的不利影响，因为它推向市场的成本可能会显著低于我们的候选产品，而且价格可能会显著低于我们的候选产品。
我们可能会为我们的候选产品申请孤儿药物称号，但我们可能不会获得这样的称号。
我们不再寻求在美国为治疗甲状腺眼病的VRDN-001寻求孤儿药物称号，但我们可能会在其他适应症和/或地区寻求VRDN-001的孤儿药物称号，并在各种适应症和/或地区为我们的其他候选产品寻求孤儿药物称号。
即使我们目前和潜在的未来候选产品获得了孤儿药物称号，我们也可能不是第一个获得上市批准的特定孤儿药物，因为与开发药物产品相关的不确定性。此外，即使我们获得了现有或未来候选产品的孤儿药物排他性，这种排他性也可能无法有效地保护产品免受竞争，因为具有不同活性部分的不同药物仍然可以被批准用于相同的疾病，即使指定为孤儿药物。例如，即使在一种孤儿药物获得批准后，如果FDA得出结论认为，后一种药物在临床上更安全、更有效，或者对患者护理有重大贡献，则FDA随后可以批准具有相同活性部分的相同药物用于相同的疾病。指定孤儿药物既不会缩短药物或生物制品的研发时间或监管审查时间，也不会在监管审查或批准过程中给药物或生物制品带来任何优势。
此外，负责授予罕见药专营权的监管机构可以改变其对罕见药专有权范围的解释。例如，FDA长期以来对
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《孤儿药品法》规定，排他性仅限于该药物实际被批准用于的孤儿适应症。因此，排他性的范围一直很窄，只受到保护，不受来自相同“使用或适应症”的竞争，而不是更广泛的“疾病或状况”的竞争。参见我们2023年年度报告中的Form 10-k中的“企业-政府监管-孤儿药物指定”。我们获得和维护孤儿药物指定的能力及其带来的好处，包括孤儿药物的排他性，可能会对我们的财务业绩产生重大影响。
我们可能会从FDA为我们的一个或多个候选产品寻求突破性治疗认证，但我们可能不会收到这样的认证，即使我们收到了，这样的认证实际上也可能不会带来更快的开发或监管审查或批准过程。
我们可能会寻求FDA对我们的一些候选产品进行突破性的治疗指定。指定为突破性疗法是FDA的自由裁量权。因此，即使我们认为我们的候选产品之一符合被指定为突破性疗法的标准，FDA也可能不同意，而是决定不进行此类指定。在任何情况下，与根据FDA传统程序考虑批准的药物相比，收到针对候选产品的突破性治疗指定可能不会导致更快的开发过程、审查或批准，也不能确保FDA最终批准。此外，即使我们的候选产品之一被指定为突破性疗法，FDA稍后可能会决定该候选产品不再符合指定条件，该指定可能会被撤销。参见我们2023年年度报告中的Form 10-k中的“企业-政府监管-加快发展和审查计划”。
我们可能会为我们的一个或多个候选产品寻求快速通道认证，但我们可能不会获得此类认证，即使我们获得了此类认证，此类认证也可能实际上不会带来更快的开发或监管审查或审批过程。
如果候选产品用于治疗严重疾病，并且非临床或临床数据显示有可能解决这种疾病未得到满足的医疗需求，产品赞助商可以申请FDA Fast Track称号。如果我们为候选产品寻求快速通道认证，我们可能无法获得FDA的认证。然而，即使我们获得了Fast Track认证，Fast Track认证也不能确保我们在任何特定的时间范围内或根本不能获得营销批准。与传统的FDA程序相比，我们可能不会体验到快速通道指定的更快的开发或监管审查或批准过程。此外，如果FDA认为我们的临床开发项目的数据不再支持快速通道的指定，它可能会撤回该指定。仅有快速通道指定并不能保证符合FDA优先审查程序的资格。参见我们2023年年度报告中的Form 10-k中的“企业-政府监管-加快发展和审查计划”。
我们可能会尝试加快对我们的候选产品的审批。如果我们无法获得加速批准，我们可能需要进行超出我们预期的临床试验，或者我们的关键临床试验的规模和持续时间可能比当前计划的更长，这可能会增加获得批准的费用，降低获得批准的可能性，和/或推迟获得必要的上市批准的时间。即使我们得到FDA的加速批准，FDA也可能要求我们进行验证性试验，以验证临床益处。如果我们的验证性试验没有证实临床益处，或者如果我们不符合严格的批准后要求，FDA可能会寻求撤销加速批准。
我们可能会为我们的候选产品寻求加速批准。FDA可能会加速批准一种旨在治疗严重或危及生命的疾病的产品，该产品提供了比现有治疗方法更有意义的治疗优势，并证明了对合理地可能预测临床益处的替代终点或中间临床终点的影响。FDA认为临床益处是一种积极的治疗效果，在特定疾病的背景下具有临床意义。如果获得批准，加速批准可能取决于发起人是否同意以勤奋的方式进行额外的批准后
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验证性研究，以验证和描述该药物对不可逆转的发病率或死亡率或其他临床益处的预期效果。根据2022年食品和药物综合改革法案，FDA可能会酌情要求此类研究在批准之前或在批准加速批准的产品的批准日期后的特定时间段内进行。FDA可要求任何此类验证性研究在提交加速批准申请之前启动或实质上正在进行。如果此类批准后研究未能证实该药物的临床益处与其风险相关，FDA可能会撤回对该药物的批准。如果我们选择加速批准，就不能保证FDA会同意我们提议的主要终点是合适的替代终点。同样，不能保证在FDA随后的反馈后，我们将继续寻求加速批准或任何其他形式的加速开发、审查或批准，即使我们最初决定这样做。此外，如果我们提出加速批准的申请，就不能保证这种申请会被接受，或者会及时批准，或者根本不能保证。FDA还可以要求我们在考虑我们的申请或批准任何类型的药物之前进行进一步的研究或试验。我们可能无法及时满足FDA的要求，这将导致延误，或者可能因为FDA认为我们提交的材料不完整而无法获得批准。
即使我们获得了FDA的加速批准，我们也将受到严格的批准后要求，包括在分发之前向FDA提交所有宣传材料。FDA可能会要求我们进行一项验证性研究，以验证预测的临床益处。FDA可能会因多种原因撤回加速审批，包括我们未能进行任何必要的审批后尽职研究，或此类研究无法确认预期的临床益处。未能获得候选产品的加速审批或任何其他形式的快速审查或批准可能会导致候选产品商业化之前的时间更长，增加候选产品的开发成本，并损害我们在市场上的竞争地位。
即使我们获得了监管部门对候选产品的批准，我们仍将受到持续的监管要求的约束。
如果我们的任何候选产品获得批准，我们将遵守有关制造、标签、包装、储存、广告、促销、抽样、记录保存、进行上市后临床试验以及提交安全性、有效性和其他批准后信息的持续法规要求，包括美国联邦和州的要求，以及EMA和类似外国监管机构的要求。见我们2023年年度报告Form 10-k中的“企业-政府监管-加快发展和审查计划”和“企业-政府监管-欧盟的监管”。
我们为我们的候选产品获得的任何监管批准可能会受到该产品可能上市的批准指示用途的限制或批准条件的限制，或者包含可能代价高昂的上市后测试要求，包括第四阶段临床试验，以及监测上市产品的安全性和有效性的监测。我们将被要求向FDA、EMA和类似的外国监管机构报告不良反应和生产问题。任何新的立法都可能导致产品开发或商业化的延迟，或者增加确保合规的成本。如果我们最初对候选产品的上市批准被FDA加速批准，我们可能会被要求进行成功的上市后临床试验，以确认我们产品的临床益处。上市后临床试验不成功或未能完成此类试验可能导致撤回上市批准。预计政府对涉嫌违法的任何调查都将需要我们花费大量时间和资源来回应，并可能产生负面宣传。任何不遵守现行法规要求的行为都可能对我们开发和商业化产品的能力造成重大不利影响，公司价值和我们的经营业绩也将受到不利影响。此外，如果我们能够加速批准我们的任何候选药物，FDA可能会要求我们进行验证性研究，以验证预测的临床益处。美国以外的其他监管机构可能也有类似的要求。结果来自于
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验证性研究可能不支持临床益处，这可能导致批准被撤回。在加速审批下运营时，我们将受到某些限制，而这些限制在获得定期批准时不会受到限制。
医疗保健立法改革措施可能会对我们的业务、财务状况或运营结果产生实质性的不利影响，当前和未来的立法可能会增加我们和任何合作者获得我们候选药物的营销批准并将其商业化的难度和成本，并影响我们或他们可能获得的价格。
在美国，已经并将继续有许多立法倡议来控制医疗成本。例如，2010年3月，ACA获得通过，该法案旨在大幅改变政府和私营保险公司为医疗保健融资的方式，并对美国制药业产生重大影响。最近，2022年8月16日，总裁·拜登将爱尔兰共和军签署为法律，其中包括几项旨在降低处方药成本的措施和相关的医疗改革。请参阅我们2023年年度报告中的Form 10-k中的“商业-医疗改革”。
政府对制造商为其上市产品设定价格的方式进行了更严格的审查，导致最近国会进行了几次调查，并提出并颁布了联邦和州立法，旨在提高产品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，以及改革政府计划的产品报销方法。我们预计，未来将采取更多的州和联邦医疗改革措施，特别是考虑到新的总统政府，其中任何一项都可能限制联邦和州政府为医疗疗法支付的金额，这可能会导致对我们候选产品的需求减少或额外的定价压力。我们不能确定是否会发布或颁布与爱尔兰共和军相关的额外立法或规则制定，或者如果有的话，这些变化将对我们的任何候选药物的盈利能力产生什么影响，如果批准用于商业用途的话。
我们可能直接或间接地受到外国、联邦和州医疗欺诈和滥用法律、虚假索赔法律以及医疗信息隐私和安全法律的约束。如果我们不能或没有完全遵守这些法律，我们可能面临重大处罚、制裁或其他责任。
我们的业务可能受到各种外国、联邦和州的欺诈和滥用法律的约束，包括但不限于联邦反回扣法规、联邦虚假索赔法案和医生支付阳光法案、欧洲通用数据保护法规2016/679和其他法规。这些法律可能会影响我们与医疗保健专业人员的关系，以及我们拟议的销售、营销和教育计划。此外，我们可能受到联邦政府和我们开展业务所在州的患者隐私法规的约束。请参阅我们2023年年报中的Form 10-k中的“业务-其他法规”。
如果我们的运营被发现违反了上述任何法律或适用于我们的任何其他政府法规，我们可能会受到惩罚，包括重大的民事、刑事和行政处罚、返还、损害赔偿、罚款、合同损害、声誉损害、利润减少和未来收入、被排除在参与政府医疗保健计划之外，例如联邦医疗保险和医疗补助、监禁、额外的报告要求和/或监督(如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束，以解决有关违反这些法律的指控)，以及削减或重组我们的业务，其中任何一项都可能对我们的业务运营能力和我们的运营结果产生不利影响。
如果我们不遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会受到罚款或处罚，或者产生成本，这可能会对我们的业务、财务状况或运营结果产生实质性的不利影响。
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我们的研发活动以及我们的第三方制造商和供应商的活动涉及危险材料的受控储存、使用和处置，包括我们候选产品的成分和其他危险化合物。我们以及我们的制造商和供应商必须遵守有关这些危险材料的使用、制造、储存、处理和处置的法律法规。在某些情况下，这些危险材料和使用它们产生的各种废物储存在我们和我们制造商的设施中，等待使用和处置。我们无法消除污染风险，这可能会导致我们的商业化努力、研发努力和业务运营中断，并造成环境破坏，从而导致成本高昂的清理工作，并根据管理这些材料和指定废物的使用、储存、处理和处置的适用法律和法规承担责任。尽管我们相信我们和我们的第三方制造商在处理和处置这些材料时使用的安全程序大体上符合这些法律法规规定的标准，但我们不能保证情况确实如此，也不能消除这些材料意外污染或伤害的风险。在这种情况下，我们可能要对由此产生的任何损害承担责任，并且这种责任可能超出我们的资源范围，州、联邦或其他适用机构可能会减少我们对特定材料的使用和/或中断我们的业务运营。此外，环境法律法规复杂，变化频繁，并有变得更加严格的趋势。我们无法预测此类变化的影响，也无法确定我们未来的合规情况。我们目前不承保生物或危险废物保险。
不遵守与隐私或数据安全相关的现有或未来法律法规可能会导致政府执法行动(可能包括民事或刑事罚款或处罚)、私人诉讼、其他责任和/或负面宣传。遵守或不遵守此类法律可能会增加我们产品和服务的成本，可能会限制它们的使用或采用，否则可能会对我们的经营业绩和业务产生负面影响。
随着联邦、州和外国政府继续采用或修改涉及数据隐私和安全以及此类数据的收集、处理、存储、传输和使用的新法律和法规，对个人数据或个人信息处理的监管正在演变。我们、我们的合作者和我们的服务提供商可能受到当前、新的或修改的联邦、州和外国数据保护法律和法规的约束(例如，涉及数据隐私和数据安全的法律和法规，包括但不限于健康数据)。这些新的或拟议的法律和法规受到不同解释的影响，在不同司法管辖区之间可能不一致，关于实施和合规做法的指导意见经常被更新或以其他方式修订，这增加了处理个人数据的复杂性。这些和其他要求可能要求我们或我们的合作者产生额外成本以实现合规，限制我们的竞争力，有必要接受我们合同中更繁重的义务，限制我们使用、存储、传输和处理数据的能力，影响我们或我们的合作者处理或使用数据以支持提供我们的产品或服务的能力，影响我们或我们的合作者提供我们的产品和服务或在某些地点运营的能力，导致监管机构拒绝、限制或扰乱我们的临床试验活动，导致费用增加。降低对我们产品和服务的总体需求，并使满足客户或合作者的期望或承诺变得更加困难。请参阅我们2023年年报中的Form 10-k中的“业务-其他法规”。
不遵守美国和外国的数据保护法律和法规可能会导致政府调查和执法行动(可能包括民事或刑事处罚、罚款或制裁)、私人诉讼和/或负面宣传，并可能对我们的经营业绩和业务产生负面影响。此外，我们或我们的合作者获取信息的患者或受试者，以及与我们共享此信息的提供者，可能会在合同上限制我们使用和披露信息的能力。声称我们侵犯了个人隐私权，或即使我们不承担责任，也未能遵守数据保护法或适用的隐私通知，这可能是昂贵和耗时的辩护，并可能导致负面宣传，可能损害我们的业务。我们的第三方协作者、服务提供商、承包商或顾问未能遵守适用的法律、法规或合同
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与数据隐私或安全相关的义务可能会导致政府实体或其他人对我们提起诉讼。
我们可能会发布有关收集、处理、使用和披露个人信息和/或其他机密信息的隐私政策和其他文档。尽管我们努力遵守我们发布的政策和其他文档，但我们有时可能无法遵守，或可能被视为未能遵守。此外，尽管我们做出了努力，但如果我们的员工或供应商未能遵守我们发布的政策和文档，我们可能无法成功实现合规。如果这些失败被发现是欺骗性的、不公平的或歪曲我们的实际做法，可能会使我们受到潜在的外国、当地、州和联邦的行动。此外，我们或我们的合作伙伴获取信息的对象，以及与我们共享这些信息的提供者，可能会在合同上限制我们使用和披露信息的能力。声称我们侵犯了个人隐私权，或即使我们不承担责任，也未能遵守数据保护法或适用的隐私通知，这可能是昂贵和耗时的辩护，并可能导致负面宣传，可能损害我们的业务。这些事项中的任何一项都可能对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。
与我们候选产品商业化相关的风险
如果我们无法建立商业制造、销售和营销能力，或与第三方达成协议，以商业方式制造、营销和销售我们的候选产品，我们可能无法产生任何收入。
尽管我们的一些员工可能受雇于过去推出过医药产品的公司，但我们没有为我们的候选产品建立商业制造关系或销售和营销我们的经验，我们目前也没有商业制造关系或营销或销售组织。要将我们的开发计划可能产生的任何产品成功商业化，我们需要找到一个或多个合作伙伴将我们的产品商业化，或者投资并开发这些功能，无论是我们自己还是与其他人合作，这将是昂贵、困难和耗时的。未能或延迟与第三方达成协议以营销或销售我们的候选产品，或及时开发我们的内部商业化能力，都可能对我们产品的推出和成功潜力产生不利影响。
如果商业化合作伙伴没有投入足够的资源将我们未来的产品商业化，而我们无法自行开发必要的营销和销售能力，我们将无法产生足够的产品收入来维持或发展我们的业务。我们可能会与目前拥有广泛且资金雄厚的营销和销售业务的公司竞争，特别是在我们的候选产品所面向的市场。如果没有适当的能力，无论是直接或通过第三方合作伙伴，我们可能无法成功地与这些更成熟的公司竞争。
我们可能会尝试在未来与我们的候选产品进行合作，但我们可能无法这样做，这可能会导致我们改变开发和商业化计划。
我们可能会尝试就我们的计划与第三方建立战略合作关系、创建合资企业或达成许可协议，我们认为这些计划将补充或扩大我们现有的业务。在寻找合适的战略合作伙伴方面，我们可能会面临激烈的竞争，而确保合适条款的谈判过程既耗时又复杂。我们可能无法以我们可以接受的条款为任何候选产品和计划建立这样的战略合作关系。这可能是因为我们的候选产品和计划可能被认为处于合作努力的开发早期阶段，我们的研发渠道可能被视为不足，竞争或知识产权格局可能被视为过于激烈或风险，和/或第三方可能不认为我们的候选产品和计划具有足够的商业化潜力，包括可能具有足够的安全性和有效性。
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即使我们能够成功地就我们的候选产品的开发或商业化达成合作，我们也不能保证这样的合作将会成功。在寻找合适的合作伙伴和达成开发和/或商业化我们候选产品的协议方面的任何延误都可能推迟我们候选产品的开发或商业化，这可能会降低它们的竞争力，即使它们进入市场。如果没有战略合作伙伴，我们将需要自费进行开发和/或商业化活动。如果我们选择自己资助和从事开发和/或商业化活动，我们可能需要获得更多的专业知识和额外的资本，而这些可能是我们无法接受的条件或根本无法获得的。如果我们无法做到这一点，我们可能无法开发我们的候选产品或将它们推向市场，我们的业务可能会受到实质性的不利影响。
我们面临着激烈的竞争，我们的竞争对手可能比我们更快或更成功地发现、开发或商业化产品。
新药产品的开发和商业化竞争激烈，特别是在TED的治疗方面。在我们的候选产品方面，我们面临着来自世界各地主要制药公司、专业制药公司、生物技术公司、大学和其他研究机构的竞争。我们知道，除其他公司外，以下公司已经为TED销售或正在开发治疗药物：Amgen，Argenx SE(“Argenx”)，免疫药物公司，Roche Holdings AG，Acelyrin，Inc.，Tourmarine Bio，Inc.，Lassen Treateutics和Sling Treateutics，Inc.。其他公司，如Kya Treateutics，Inc.，Septerna和Crinetics PharmPharmticals，Inc.等，都在开发早期产品，如果开发成功，可能会影响我们候选产品的生命周期价值。如果获得批准，VRDN-001和VRDN-003还将与非专利药物竞争，如皮质类固醇，这些药物是治疗TED的处方药和外科手术程序。我们还了解到，除其他公司外，下列公司可能已上市或正在开发抗FcRN药物：Argenx、UCB S.A.、强生的扬森制药公司、免疫药物公司和阿斯利康/阿利康制药公司。此外，FcRN类别中有20多种已宣布或正在开发的适应症。根据我们选择开发VRDN006和VRDN008的适应症，可能会有来自市场上的和开发中的针对其他机制的治疗药物的进一步竞争，例如补体抑制万亿、细胞抑制剂、抗1L-6和其他作用机制。
与目前批准的药物或竞争对手目前正在开发的产品相比，我们的候选产品可能表现出较差的疗效和安全性。我们的竞争对手可能会成功地开发、获取或许可比我们目前正在开发或可能开发的候选产品更有效或成本更低的技术和药物产品，这可能会使我们的候选产品过时且不具竞争力。我们的竞争对手也可能采用与我们类似的许可和开发战略，开发现有的用于治疗TED的抗IGF-1R单抗。如果任何竞争对手能够以更有效的方式实施这一战略，那么对我们的候选产品的需求可能会减少(如果有)。
我们的许多竞争对手拥有更多的财务、技术和其他资源，例如更多的研发人员和经验丰富的营销和制造组织。第三方付款人，包括政府和私营保险公司，也可能鼓励使用仿制产品。例如，如果VRDN-001获得批准，它的定价可能比其他竞争产品高出很多。这可能会使VRDN-001或任何其他未来产品难以与这些产品竞争。
如果我们的竞争对手比我们更快地获得FDA、EMA或类似的外国监管机构对其候选产品的营销批准，可能会导致我们的竞争对手在我们能够进入市场之前建立强大的市场地位。
我们的许多竞争对手拥有比我们更多的知名度以及财务、制造、营销、研究和药物开发资源。生物技术领域的其他并购
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制药行业可能会导致更多的资源集中在我们的竞争对手身上。例如，2023年10月，安进完成了对Horizon的收购，这可能会对TED的临床试验和治疗的竞争格局产生重大影响。大型制药公司尤其在临床前和临床试验以及获得药品监管批准方面拥有广泛的专业知识。此外，学术机构、政府机构和其他进行研究的公共和私人组织可以就具有潜在竞争力的产品或技术寻求专利保护。这些组织还可能与我们的竞争对手建立独家协作或许可关系。如果我们的候选产品不能有效地与现有的治疗方案或目前正在开发的未来产品竞争，这将损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
我们目前或未来的任何候选产品的商业成功将取决于医生、患者、第三方付款人和医学界其他人对市场的接受程度。
即使获得了FDA、EMA和类似的外国监管机构的批准，我们产品的商业成功在一定程度上也将取决于医疗保健提供者、患者和第三方付款人是否接受我们的候选产品在医疗上有用、成本效益高和安全。我们向市场推出的任何产品都可能无法获得医生、患者和第三方付款人的市场接受。市场对我们任何产品的接受程度将取决于许多因素，包括但不限于：
•临床试验中证明的该产品的有效性或安全性，以及与竞争疗法相比的潜在优势；
•疾病的流行程度和严重程度以及任何副作用；
•批准的临床适应症，包括产品批准的标签中包含的任何限制或警告；
•管理的方便性和简便性；
•治疗费用；
•患者和医生接受这些治疗的意愿；
•医生对这些疗法的风险和收益的感知比率，以及医生根据这些风险和收益向患者推荐这些疗法的意愿；
•产品的市场、销售和分销支持；
•关于我们的产品或竞争产品和治疗的宣传；以及
•第三方付款人覆盖范围和适当补偿的定价和可用性。
即使一种产品在获得批准后表现出良好的疗效和安全性，市场对该产品的接受程度仍然不确定。如果获得批准，我们可能无法渗透现有的TED市场，并成功地将我们的候选产品商业化。教育医疗界和第三方付款人了解产品的好处的努力可能需要大量投资和资源，而且可能永远不会成功。如果我们的产品无法获得医生、患者、第三方付款人和其他医疗保健提供者的足够接受程度，我们将无法产生足够的收入来实现或保持盈利。
此外，TED疗法的市场可能无法继续增长或可能萎缩，这可能会影响我们候选产品的商业可行性，并可能对任何经批准的
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产品。例如，Tepezza®的销售额可能会下降，这可能会导致我们的业务受到负面影响。我们对候选产品的市场规模和市场机会的估计可能被证明是不准确的，这可能会对它们的商业生存能力产生负面影响。
我们在确定、许可、发现、开发或商业化其他候选产品的任何努力中可能都不会成功。
尽管我们的大量工作将集中在临床测试、潜在的批准和现有候选产品的商业化上，但我们业务的成功也将部分取决于我们识别、许可、发现、开发或商业化其他候选产品的能力。确定新产品候选产品的研究计划需要大量的技术、财政和人力资源。我们可能会将我们的努力和资源集中在最终被证明不成功的潜在计划或产品候选上。我们的研究计划或许可工作可能无法产生更多用于临床开发和商业化的候选产品，原因有很多，包括但不限于：
•我们的研究或业务开发方法或搜索标准和流程可能无法成功识别潜在的候选产品；
•我们可能不能或不愿意收集足够的资源来获得或发现更多的候选产品；
•我们的候选产品可能在临床前或临床测试中不会成功；
•我们潜在的候选产品可能被证明具有有害的副作用或可能具有其他特征，使产品无法销售或不太可能获得上市批准；
•竞争对手可能会开发替代产品，使我们的候选产品过时或吸引力降低；
•我们开发的候选产品可能受到第三方专利或其他专有权的保护；
•候选产品的市场可能会在我们的计划期间发生变化，因此这样的产品可能会变得不合理，无法继续开发；
•候选产品可能不能以可接受的成本进行商业批量生产，或者根本不能；以及
•候选产品可能不会被患者、医学界或第三方付款人接受为安全有效。
如果发生上述任何事件，我们可能会被迫放弃一个或多个计划的开发工作，或者我们可能无法识别、许可、发现、开发或商业化其他候选产品，这将对我们的业务、财务状况或运营结果产生重大不利影响，并可能导致我们停止运营。
如果我们的产品没有获得或维持足够的报销或保险，可能会限制我们营销这些产品的能力，并降低我们创造收入的能力。
我们批准的产品的定价、承保范围和报销(如果有)必须足以支持我们的商业努力和其他开发计划，并且第三方付款人(包括政府医疗保健计划、健康维护组织、私人保险公司和其他医疗保健管理组织)的承保范围和报销充足对大多数患者至关重要
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能够负担得起昂贵的治疗费用。我们批准的产品(如果有)的销售在很大程度上取决于我们批准的产品(如果有)的成本将在多大程度上由第三方付款人支付或报销，无论是在国内还是在国外。如果没有保险和报销，或者只有有限的金额，我们可能不得不免费补贴或提供产品，或者我们可能无法成功地将我们的产品商业化。请参阅我们2023年年度报告中的Form 10-k中的“业务-承保和报销”。
在美国以外，国际业务通常受到广泛的政府价格控制和其他价格限制性法规的约束，我们认为，欧洲、加拿大和其他国家对成本控制举措的日益重视已经并将继续给产品的定价和使用带来压力。在许多国家，作为国家卫生系统的一部分，产品价格受到不同的价格控制机制的制约。价格控制或定价法规的其他变化可能会限制我们能够对产品收取的费用(如果有的话)。因此，在美国以外的市场，潜在收入可能不足以产生商业上合理的收入和利润。
我们预计将面临与产品相关的定价压力，原因是管理型医疗保健的趋势越来越大，包括健康维护组织的影响力越来越大，以及额外的立法变化。医疗费用特别是处方药的下行压力总体上有所增加，预计未来还会继续增加。因此，即使我们的产品获得监管部门的批准，其盈利能力也可能更难实现。
与我们的业务运营相关的风险
我们未来的成功在一定程度上取决于我们吸引、留住和激励合格人才的能力。如果我们失去关键人员，或者如果我们不能招聘更多的高技能人员，我们开发产品候选人的能力将受到损害，我们的业务可能会受到损害。
我们能否在竞争激烈的生物技术和制药行业中竞争，在很大程度上取决于我们能否吸引和留住具有特定主题专业知识的高素质管理、科学和医疗人员。我们高度依赖我们的管理团队。失去关键人员的服务，以及我们无法找到合适的替代者，可能会导致我们候选产品的开发延迟，并损害我们的业务。
除非我们能够有效地取代离职员工，否则我们可能需要现有员工填补额外的角色，这可能会过度扩大他们的责任。因此，我们可能会经历由于员工过度工作而导致的流动率增加。由于时间和资源的限制，员工也可能无法有效地履行这些多重角色。此外，如果我们无法留住关键人员，我们可能需要为这些员工以前担任的角色提供咨询服务。这些顾问可能缺乏与离职员工相同的技能和表现，因此，我们的临床试验可能会延长、推迟或终止，我们可能无法获得监管部门对我们的候选产品的批准，也可能无法以其他方式促进我们的业务。
我们主要在马萨诸塞州开展业务。该地区是许多其他生物制药公司以及许多学术和研究机构的总部。目前，我们的行业缺乏高素质的人才，这种情况可能会持续下去。我们市场对技术人员的竞争非常激烈，可能会限制我们以可接受的条件聘用和留住高素质人员的能力，甚至根本不能。
为了吸引有价值的员工留在我们公司，除了工资和现金激励外，我们可能会授予股权奖励，这些奖励随着时间的推移而授予，或者在实现某些预先设定的里程碑时授予。股权奖励对员工的价值一直并可能继续受到我们股价波动的重大影响，这些波动超出了我们的控制范围，这些股权奖励在任何时候都可能不足以
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抵消来自其他公司的更有利可图的报价。尽管我们努力留住有价值的员工，但他们可能会在短时间内终止与我们的雇佣关系。虽然我们与我们的关键员工有雇佣协议，但这些协议规定可以随意雇用，这意味着我们的任何员工都可以在任何时候离开我们的工作岗位，无论是否通知。我们不为这些个人或我们任何其他员工的生命维持“关键人物”保险单。
我们利用我们修订并重订的2016年股权激励计划(“2016计划”)下的股份来发行股权奖励，以吸引新员工加入我们的公司并留住现有员工。我们历来寻求股东批准，以增加2016年计划下可发行的股票数量。然而，如果股东不批准未来增加根据2016年计划可发行的股票数量，我们吸引和留住员工人才的能力以及我们争夺人才的能力可能会受到不利影响，这可能会对我们吸引和留住人才的能力产生负面影响，并对我们的业务和业务前景产生负面影响。
我们将需要扩大我们的组织，我们可能会在管理这种增长方面遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。
随着我们的开发和商业化计划和战略的发展，我们预计需要更多的管理、运营、销售、营销、财务、法律和其他资源。我们的管理层可能需要将过多的注意力从我们的日常活动中转移出来，并投入大量时间来管理这些增长活动。我们可能无法有效地管理我们的业务扩张，这可能会导致我们的基础设施薄弱、运营错误、失去商业机会、员工流失以及剩余员工的生产率下降。我们的预期增长可能需要大量的资本支出，并可能从其他项目中转移财务资源，例如开发更多的候选产品。如果我们的管理层不能有效地管理我们的增长，我们的费用可能会比预期的增长更多，我们创造和/或增长收入的能力可能会降低，我们可能无法实施我们的业务战略。我们未来的财务业绩以及我们将候选产品商业化并有效竞争的能力，在一定程度上将取决于我们有效管理未来任何增长的能力。
不稳定的市场和经济状况、通货膨胀、利率上升、自然灾害、公共卫生危机(如新冠肺炎)、政治危机、地缘政治事件(如乌克兰危机)或其他宏观经济状况，都可能对我们的业务和财务状况产生严重的不利影响。
过去几十年，包括信贷和金融市场在内的全球经济在不同时期经历了极端的波动和破坏，其中包括流动性和信贷供应减少、消费者信心下降、经济增长下滑、供应链短缺、通货膨胀率上升、利率上升以及经济稳定性的不确定性。例如，新冠肺炎大流行导致广泛的失业、经济放缓和资本市场的极端波动。美联储已经多次加息，以回应对通胀的担忧，并可能再次加息。利率上升，加上政府支出减少和金融市场波动，可能会增加经济不确定性，影响消费者支出。同样，俄罗斯和乌克兰之间持续的军事冲突、中国和台湾之间日益紧张的局势、以色列及周边地区的冲突以及美国国内的紧张局势(包括即将到来的美国总统大选)已经或可能造成资本市场的大幅波动，并可能产生进一步的全球经济后果，包括全球供应链的中断。任何此类波动和中断都可能对我们的临床试验、我们的业务和我们所依赖的第三方产生不利影响。
如果股市和信贷市场恶化，包括政治动荡或战争的结果，可能会使任何必要的债务或股权融资更难完成，成本更高，稀释程度更大。如果不能及时和以优惠的条件获得任何必要的融资，可能会对我们的
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增长战略、财务业绩和股价，并可能要求我们推迟或放弃开发或商业化计划。此外，在这种情况下，我们的一个或多个服务提供商、制造商或其他合作伙伴可能无法生存或无法履行对我们的承诺，这可能直接影响我们按时和按预算实现运营目标的能力。
我们已经并可能在未来经历这种宏观经济状况造成的干扰，包括在启动或扩大临床试验和制造足够数量的材料方面的延迟或困难。这些事件中的任何一个或组合都可能对我们的运营结果和财务状况产生实质性的不利影响。
Hercules贷款及抵押协议载有若干可能对我们的营运造成不利影响的契诺，倘发生违约事件，我们可能被迫提早偿还任何未偿还债务，且可能在我们并无足够资本履行此责任时偿还。
根据大力神贷款和担保协议，我们已质押了除知识产权以外的几乎所有资产。此外，大力神贷款和担保协议包含某些肯定和否定的公约，可以防止我们在未经贷款人同意的情况下采取某些行动。这些公约可能会限制我们经营业务的灵活性，以及我们采取可能对我们和我们的股东有利的行动的能力。大力神贷款和担保协议还包含惯例的肯定和否定契约，除某些例外情况外，这些契约限制了我们产生债务、授予留置权、进行合并或合并、与关联公司进行交易或出售我们全部或部分财产、业务或资产的能力。《大力神贷款和担保协议》包含违约的惯例事件。一旦违约事件发生并持续，根据Hercules贷款和担保协议到期的所有金额(在破产或破产事件的情况下)，或可能(在所有其他违约事件的情况下，根据Hercules的选择)立即到期和应付。如果发生大力神贷款和担保协议下的违约事件，我们可能被要求立即偿还任何未偿债务。如果我们无法偿还此类债务，贷款人将能够取消担保抵押品的抵押品赎回权，包括我们的现金账户，并采取大力神贷款和担保协议允许的其他补救措施。即使我们能够在违约时偿还任何债务，偿还这些款项也可能大幅减少我们的营运资本，并削弱我们按计划运营的能力。
我们的信息技术和存储系统或我们所依赖的第三方的系统出现故障，可能会严重扰乱我们的业务运营，并对我们的财务状况产生不利影响。
我们执行业务计划和维持运营的能力取决于我们的信息技术(IT)系统或我们所依赖的第三方系统的持续和不间断的性能。IT系统容易受到各种来源的风险和损害，包括电信或网络故障、恶意人为行为和自然灾害(如龙卷风、地震或火灾)。此外，尽管采取了网络安全和备份措施，但我们和我们供应商的一些服务器可能容易受到物理或电子入侵，包括网络攻击、计算机病毒和类似的破坏性问题。犯罪分子用来攻击计算机系统的技术复杂，变化频繁，可能来自世界上监管较少的偏远地区。因此，我们可能无法主动解决这些技术或实施足够的预防措施。如果it系统遭到破坏，我们可能会面临罚款、损害赔偿、诉讼和执法行动，而且我们可能会丢失商业机密，如果发生这种情况，可能会损害我们的业务。尽管预防措施旨在防止可能影响信息技术系统的意外问题，但持续或反复的系统故障中断了我们生成和维护数据的能力，可能会对我们的业务运营能力产生不利影响。此外，我们的系统故障、维护问题、升级或过渡到新平台或安全漏洞都可能导致延迟并降低我们的运营效率。对此类问题的补救可能会导致大量计划外的资本投资。
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此外，我们供应链中的各方可能在单一地点运营，增加了它们在自然灾害或其他突发、不可预见和严重不良事件中的脆弱性。如果这样的事件影响到我们的供应链，可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
数据泄露、安全事件或其他未经授权的网络入侵或访问可能允许未经授权访问我们的网络或数据，这可能导致我们的临床试验严重中断，损害我们的声誉，损害我们的业务，产生额外的责任，并对我们的财务业绩或运营业绩产生不利影响。
近年来，我们的信息网络和系统以及我们的服务提供商或合作者面临的网络安全威胁总体上在复杂性、规模和频率方面都有所增加。除了自然灾害、电信和电气故障、传统计算机黑客、恶意代码(如恶意软件、病毒、蠕虫和勒索软件)、员工错误、盗窃或滥用、密码喷洒、网络钓鱼和分布式拒绝服务攻击等威胁外，我们现在还面临来自复杂的民族国家和民族国家支持的参与者的威胁，他们参与攻击(包括高级持续威胁入侵)，增加了我们的内部网络和系统、我们的第三方服务提供商、我们的合作者及其存储和处理的信息的风险。尽管我们已经实施了技术和组织安全措施，并作出了其他重大努力来防范这种威胁，但我们几乎不可能完全减轻这些风险。我们集成到内部网络和系统中的安全措施旨在检测未经授权的活动并防止或最大限度地减少安全事件或违规行为，这些措施可能无法发挥预期的作用，或者可能不足以保护我们的内部网络和平台免受某些威胁。此外，用于获得对其中存储数据或通过其传输数据的网络的未经授权访问的技术经常变化，通常直到针对目标发起才被识别。因此，我们可能无法预测这些技术或实施足够的预防措施来防止此类事件发生。
此外，影响我们或我们当前或未来的合作者或第三方服务提供商的安全事件或漏洞可能会导致未经授权访问、披露或丢失信息，包括我们处理的信息。反过来，这可能需要根据适用的数据隐私法规或合同进行通知，并可能导致财务损失、诉讼、政府审计、调查、罚款、处罚和其他可能的责任，损害我们与合作者的关系，触发赔偿和其他合同义务，导致我们招致调查、缓解和补救费用，对我们进行临床试验的能力产生负面影响，并造成声誉损害。例如，我们候选产品的临床试验数据的丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。
我们可能没有为安全事件或漏洞或信息系统故障提供足够的保险。如果对我们提出的一项或多项超出我们可用保险范围的大额索赔获得成功，或导致我们的保单发生变化(包括增加保费或实施大额免赔额或共同保险要求)，可能会对我们的业务产生不利影响。此外，我们不能确定任何现有的保险范围和错误和遗漏的保险范围将继续以可接受的条款提供，或者我们的保险公司不会拒绝任何未来索赔的保险。
我们或我们的员工、代表、承包商、顾问、合作者或其他第三方服务提供商未能或认为未能遵守我们的数据隐私、安全、保护或机密性，或对任何数据安全事件、违规或其他未经授权访问、获取或披露敏感信息(包括但不限于个人信息)做出回应，可能会导致财务损失、额外成本和/或对我们的责任，包括政府调查、执法行动、监管罚款、诉讼、业务成本或对我们声誉的损害。这些事件中的任何一个都可能对我们的声誉、业务、财务状况或经营业绩造成损害。
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我们利用净营业亏损结转及某些其他税务属性抵销未来应课税收入或税款的能力可能有限。
我们的净营业亏损(“NOL”)结转可能到期而未使用，并且由于其有限的期限或美国税法的限制而无法抵销未来的所得税负债。根据适用的美国税法，我们在2017年12月31日或之前的纳税年度产生的NOL仅允许结转20年。根据税法，我们在截至2017年12月31日的纳税年度产生的联邦NOL可以无限期结转，但在2017年12月31日之后的纳税年度产生的联邦NOL的扣除额是有限的。目前还不确定各州是否以及在多大程度上会遵守税法。
此外，根据修订后的1986年《国内税法》第382和383条以及州法律的相应规定，如果一家公司在三年内经历了股权所有权按价值超过50%的“所有权变更”，该公司使用变更前的NOL结转和其他变更前的税收属性来抵销变更后的收入或税款的能力可能会受到限制。我们对可能的所有权变更的最新分析是在截至2023年12月31日的某些税期内完成的。我们有可能在过去和将来经历额外的所有权变更，这可能会导致我们的NOL和税收抵免结转受到额外的限制。此外，在州一级，可能会有一段时间暂停使用或以其他方式限制使用净营业亏损，这可能会加速或永久增加州应缴税款。因此，即使我们实现盈利，我们也可能无法利用我们的NOL结转和某些其他税收属性的实质性部分，这可能会对现金流和运营结果产生重大不利影响。
对我们或我们的客户不利的税收法律或法规的变化可能会对我们的业务、现金流、财务状况或经营结果产生重大不利影响。
新的收入、销售、使用或其他税收法律、法规、规则、法规或法令可能随时颁布，这可能会对我们的业务运营和财务业绩产生不利影响。此外，现有的税收法律、法规、规则、法规或条例可能被解释、更改、修改或适用于我们。例如，《税法》对美国税法进行了许多重大修改。国税局和其他税务机关未来对税法的指导可能会影响我们，税法的某些方面可能会在未来的立法中被废除或修改。此外，目前还不确定各州是否以及在多大程度上将遵守税法或任何新颁布的联邦税收立法。公司税率的变化、与我们业务相关的递延税项净资产的变现、外国收益的征税以及税法或未来改革立法下的费用扣除可能会对我们的递延税项资产的价值产生实质性影响，可能会导致重大的一次性费用，并可能增加我们未来的美国税费。
我们的有效税率可能会波动，我们在税务管辖区产生的债务可能会超过应计金额。
我们在美国许多州和地区以及非美国司法管辖区都要纳税。因此，我们的有效税率是由我们经营的不同地区的适用税率组合而成的。在编制我们的财务报表时，我们估计在每个这样的地方将需要缴纳的税款。然而，由于许多因素，包括对我们税务申报的审查和审计结果、我们无法与税务当局达成或维持可接受的协议、所得税会计核算的变化以及税法的变化，我们的有效税率可能与过去有所不同。这些因素中的任何一个都可能导致我们的实际税率与前几个时期或我们目前的预期有很大不同，并可能导致纳税义务超过我们财务报表中的应计金额。
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与我们普通股所有权相关的风险
我们章程文件和特拉华州法律以及我们一些合同条款中的反收购条款可能会使收购我们变得更加困难，并可能阻止我们的股东试图更换或撤换我们的管理层。
我们的公司注册证书和章程中的规定可能会推迟或阻止收购或管理层的变更。这些条款包括禁止经我们股东的书面同意采取行动，以及我们的董事会有权在没有股东批准的情况下发行优先股。此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州公司法第203条的规定管辖，该条款禁止持有我们已发行有表决权股票超过15%的股东与我们合并或合并，除非满足某些条件。尽管我们相信这些条款将通过要求潜在的收购者与我们的董事会谈判，从而提供一个接受更高出价的机会，但即使一些股东可能认为要约是有益的，这些条款也将适用。此外，这些规定可能会使股东更难更换负责任命管理层成员的董事会成员，从而挫败或阻止我们的股东试图更换或撤换现有管理层。
此外，我们A系列优先股的指定证书和我们在2020年发行的认股权证的规定可能会推迟或阻止对我们公司的控制权变更。在最初发行的A系列优先股仍有至少30%仍未发行的任何时候，吾等不得完成基本交易(定义见A系列优先股指定证书)、本公司与另一实体的任何合并或合并、向任何其他实体出售股票、或紧接交易后本公司的股东未持有本公司至少多数股本的其他业务组合，除非获得A系列优先股当时已发行股票的大多数持有人的赞成票。截至2023年12月31日，A系列优先股当时的大部分流通股由与一个股东有关联的实体持有。这一指定证书的规定可能会使我们更难进行任何上述交易。此外，根据该等认股权证，在某些情况下，如发生特定事件，包括合并、资产出售或某些其他控制权变更交易，各认股权证持有人有权要求吾等赎回该认股权证，其现金金额相等于该认股权证一部分的Black-Scholes价值。收购我们可能会触发我们赎回认股权证的要求，这可能会使潜在收购者与我们进行商业合并交易的成本更高。
我们的章程规定，特拉华州衡平法院是我们与股东之间几乎所有纠纷的独家法庭，这可能会限制我们的股东在与我们或我们的董事、高管或其他员工的纠纷中获得有利的司法论坛的能力。
我们的章程规定，除非我们以书面形式同意另一个法庭，否则特拉华州衡平法院是代表我们提起的任何衍生诉讼或法律程序的唯一和独家法庭，任何声称我们的任何董事、高级管理人员或其他员工对我们或我们的股东负有受托责任的诉讼，任何根据特拉华州公司法、我们的公司注册证书或我们的章程的任何条款对我们提出索赔的诉讼，或者任何根据内部事务原则对我们提出索赔的诉讼。我们的章程进一步规定，除非我们书面同意另一家法院，否则美国联邦地区法院将是解决根据修订后的1933年证券法(“证券法”)提出的任何诉因的独家论坛。
虽然这些法院条款的选择不适用于为执行《交易法》规定的义务或责任而提起的诉讼，也不适用于联邦法院拥有专属管辖权的任何其他索赔，但法院条款的选择可能会限制股东在司法法院提出其认为有利于纠纷的索赔的能力
93

与我们或我们的董事、高级管理人员或其他员工的关系，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高级管理人员和其他员工的此类诉讼。如果法院发现附例中包含的法院条款的选择在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会在其他司法管辖区产生与解决此类诉讼相关的额外费用。
我们预计，在可预见的未来，我们不会支付任何现金股息。
目前的预期是，我们将保留未来的收益，如果有的话，为我们业务的发展和增长提供资金。因此，在可预见的未来，我们普通股的资本增值(如果有的话)将是您唯一的收益来源。
现有股东未来出售股份可能会导致我们的股票价格下跌。
如果我们的股东在法律对转售的限制失效后在公开市场上出售或表示有意出售大量普通股，我们普通股的交易价格可能会下降。此外，在各种归属协议的规定以及证券法第144和701条的允许范围内，受我们未偿还期权约束的普通股股票将有资格在公开市场上出售。
未来出售和发行股票和债券可能会导致我们的股东进一步稀释。
我们预计，我们将需要大量额外资本来资助我们目前和未来的运营，包括为我们的候选产品完成潜在的临床试验。为了筹集资本，我们可以在一次或多次交易中以我们不时确定的价格和方式出售普通股、可转换证券或其他股权证券。因此，我们的股东可能会经历额外的稀释，这可能会导致我们的股票价格下跌。
此外，根据我们的股权激励计划，我们可以向我们的员工、董事和顾问授予股权奖励并发行额外的普通股，根据这些计划中的某些计划，为未来发行预留的普通股数量将根据计划的条款自动增加。在一定程度上，如果授予和行使新的期权，或者我们未来发行额外的普通股，我们的股东可能会经历额外的稀释，这可能会导致我们的股价下跌。
我们的主要股东拥有我们相当大比例的股票，并将能够对有待股东批准的事项施加重大控制。
我们的董事、高级管理人员、5%的股东及其关联公司目前实益拥有我们已发行的有表决权股票的相当大一部分。因此，这些股东有能力，也可能继续有能力通过这种所有权地位来影响我们。这些股东可能能够决定需要股东批准的部分或全部事项。例如，这些股东一起行动，可能能够控制董事的选举、组织文件的修改、任何合并、资产出售或其他重大公司交易的批准。这可能会阻止或阻止对我们普通股的主动收购提议或要约，您可能认为这些提议或要约符合您作为我们股东的最佳利益。
一般风险因素
我们普通股的市场价格在历史上一直是波动的，未来我们普通股的市场价格可能会下降。
我们普通股的市场价格一直并可能继续受到重大波动的影响。早期制药、生物技术和其他生命科学公司证券的市场价格
94

从历史上看都特别不稳定。除了在本“风险因素”中其他地方描述的因素外，可能导致我们普通股市场价格大幅波动和大幅下跌的一些因素包括：
•未能达到或超过我们可能向公众和投资界提供的财务和发展预测；
•投资者未能对我们产生的临床试验数据持乐观态度，即使我们对数据持乐观态度；
•负面结果，或从我们与监管机构的互动中感知到的负面结果，这些结果与我们的候选产品开发有关；
•公众、立法机构、监管机构和投资界对制药和生物技术行业的看法；
•我们或我们的竞争对手宣布重大收购、战略合作、合资企业或资本承诺；
•重大诉讼，包括专利或股东诉讼；
•如果证券或行业分析师没有发表关于我们业务的研究或报告，或者如果他们对我们的业务和股票发表了不利或误导性的意见；
•同类公司的市场估值变化；
•我们的候选产品可能的市场规模或感知的市场规模的变化；
•商业合作伙伴或竞争对手宣布新的商业产品、临床进展或缺乏、重大合同、商业关系或资本承诺；
•引入与我们潜在产品竞争的技术创新或新疗法；
•改变医疗保健支付制度的结构；以及
•我们财务业绩的周期波动。
此外，资本市场总体上经历了往往与个别公司的经营业绩无关的大幅波动，包括全球宏观经济总体状况造成的波动。这些广泛的市场波动也可能对我们普通股的交易价格产生不利影响。在过去，在一家公司的证券市场价格波动之后，股东经常对这些公司提起集体证券诉讼。如果提起此类诉讼，可能会导致巨额成本和管理层注意力和资源的转移，这可能会严重损害我们的业务和声誉。
我们可能会面临与诉讼和其他法律程序有关的风险，这些风险可能会对我们的业务、经营业绩或财务状况产生重大不利影响
在正常业务过程中，我们和我们的董事和高级职员可能会不时卷入各种法律程序，包括商业、雇佣和其他诉讼和索赔，以及政府和其他监管调查和诉讼程序。这样的事情可能会很耗时，会转移注意力
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管理层的关注和资源，并导致我们招致巨额费用。诉讼本质上是不可预测的，任何此类诉讼的结果都可能对我们的业务、经营业绩或财务状况产生实质性的不利影响。
我们因遵守影响上市公司的法律法规而产生成本和对管理层的要求。
我们产生了与上市公司报告要求相关的大量法律、会计和其他费用。我们还会产生与公司治理要求相关的成本，包括2002年的《萨班斯-奥克斯利法案》(下称《萨班斯-奥克斯利法案》)下的要求，以及美国证券交易委员会和纳斯达克股票市场有限责任公司(下称“纳斯达克”)实施的规则。这些规则和法规增加了我们的法律和财务合规成本，并使一些活动更加耗时和昂贵。这些规章制度也可能使我们难以获得董事和高级管理人员的责任保险，而且成本高昂。因此，我们可能更难吸引和留住合格的个人加入我们的董事会或担任我们的高管，这可能会对投资者的信心产生不利影响，并可能导致我们的业务或股票价格受到影响。
如果股票研究分析师不发表关于我们、我们的业务或我们的市场的研究或报告，或发表不利的研究或报告，我们的股价和交易量可能会下降。
我们普通股的交易市场受到股票研究分析师发布的关于我们和我们业务的研究和报告的影响。股票研究分析师可能选择不提供我们普通股的研究报道，这种缺乏研究报道可能会对我们普通股的市场价格产生不利影响。如果我们确实有股票研究分析师的报道，我们将无法控制分析师或他们报告中包含的内容和意见。如果一个或多个股票研究分析师下调我们的股票评级或发布其他不利的评论或研究，我们普通股的价格可能会下跌。如果一个或多个股票研究分析师停止对我们的报道或未能定期发布关于我们的报告，对我们普通股的需求可能会减少，这反过来可能导致我们的股价或交易量下降。
如果我们未能保持适当和有效的内部控制，我们及时编制准确财务报表的能力可能会受到损害，投资者可能会对我们财务报告的准确性和完整性以及我们的市场价格失去信心。普通股可能会受到负面影响。
我们须遵守《交易所法案》、《萨班斯-奥克斯利法案》和纳斯达克的规则和规定的报告要求。《萨班斯-奥克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)要求我们保持有效的披露控制和程序以及对财务报告的内部控制。根据《萨班斯-奥克斯利法案》第404条的要求，我们必须对我们的财务报告内部控制进行系统和流程评估和测试，以使管理层能够在该年度提交的年度报告中报告我们对财务报告的内部控制的有效性。这要求我们产生大量的专业费用和内部成本，以扩大我们的会计和财务职能，并花费大量的管理努力。我们可能很难及时满足每个时期的这些报告要求。
我们可能会发现我们的内部财务和会计控制系统和程序中的弱点，这可能会导致我们的财务报表出现重大错报。我们对财务报告的内部控制不会阻止或发现所有错误和欺诈。一个控制系统，无论设计和操作得多么好，都只能提供合理的保证，而不是绝对的保证，保证控制系统的目标将会实现。由于所有控制系统的固有局限性，任何控制评价都不能绝对保证不会发生因错误或舞弊而造成的错误陈述，也不能绝对保证所有控制问题和舞弊情况都会被发现。
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如果我们不能遵守萨班斯-奥克斯利法案第404条的要求，或者如果我们无法维持适当有效的内部控制，可能会导致我们的财务报表出现重大错报，而无法防止或及时发现，这可能需要重述，导致我们受到纳斯达克、美国证券交易委员会或其他监管机构的制裁或调查，导致投资者对我们的财务信息失去信心，或导致我们的股票价格下跌。
作为一家上市公司，我们承担了大量的法律、会计、保险和其他费用，我们的管理层和其他人员已经并将需要继续投入大量时间来实施上市公司运营所产生的合规倡议。我们还预计，由于不再是交易法第120亿.2条所定义的“较小的报告公司”，这些成本和合规倡议将继续增加。
我们向大型加速申请者的转变以及对2002年萨班斯-奥克斯利法案第404条的遵守一直是并将继续是耗时和昂贵的。我们无法在未来对财务报告保持有效的内部控制，可能会导致投资者对我们财务报告的准确性和完整性失去信心，并对我们普通股的市场价格产生负面影响。
作为一家上市公司，我们被要求对财务报告保持内部控制，并报告此类内部控制中的任何重大弱点。自2023年12月31日起，我们成为一家大型加速申报机构，萨班斯-奥克斯利法案第404条要求我们的独立注册会计师事务所证明我们对财务报告的内部控制的有效性。我们向受制于萨班斯-奥克斯利法案第404条的额外要求的过渡一直是并将继续是耗时的，而且存在不遵守的风险。此外，与遵守和实施这些和未来法律及相关规则下的程序相关的成本可能会对我们的运营结果产生重大影响。
如果我们对财务报告的内部控制存在重大缺陷，我们可能无法及时发现错误，我们的财务报表可能会出现重大错报。如果我们发现我们的财务报告内部控制存在重大弱点，如果我们无法及时遵守萨班斯-奥克斯利法案第404条的要求，如果我们无法断言我们的财务报告内部控制是有效的，或者如果我们的独立注册会计师事务所无法对我们的财务报告内部控制的有效性发表意见，投资者可能会对我们财务报告的准确性和完整性失去信心，我们普通股的市场价格可能会受到负面影响。此外，我们可能会受到我们证券上市的任何证券交易所、美国证券交易委员会或其他监管机构的调查，这可能需要额外的财务和管理资源，这可能会对我们的业务产生不利影响。
第二项股权证券的未经登记的销售和收益的使用
没有。
第三项优先证券违约
不适用。
项目4.矿山安全信息披露
不适用。
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第5项：其他信息
规则第10B5-1条交易安排
在截至2024年6月30日的三个月内，我们公司的董事或高管通过或已终止任何“规则10 b5 -1交易安排”或任何“非规则10 b5 -1交易安排”，每个术语均在法规S-k第408项中定义。
项目6.展品索引
附录索引中列出的展品是S-k法规第601项要求的。表格10-k、10-Q和8-k报告中通过引用并入本文的所有项目的SEC文件号为001-36483。
以引用方式并入
证物编号：展品说明表格提交日期数
3.1
注册人的第二份重述公司证书，自2022年3月9日起生效。
10-K3/11/20223.1
3.2
第四次修订和重述的注册人章程，自2023年12月15日生效。
8-K12/18/20233.1
3.3
A系列无投票权可转换优先股指定证书。
8-K10/28/20203.1
3.4
b系列无投票权可转换优先股指定证书。
8-K9/23/20213.1
4.1
普通股证书样本。
S-13/19/20144.1
4.2
购买普通股的认股权证形式。
8-K2/7/20204.1
10.1
注册人与Watch City Ventures Mt，LLC之间的租赁第四修正案，日期为2024年4月8日。
x
10.2+
Viridian Therapeutics，Inc.修订并重述2016年股权激励计划。
8-K
6/20/202410.1
31.1
根据经修订的《证券交易法》第13 a-14（a）条和第15 d-14（a）条对首席执行官进行认证。
x
31.2
根据经修订的《证券交易法》第13 a-14（a）条和第15 d-14（a）条对首席财务官进行认证。
x
32.1*
根据US.C. 18对首席执行官和首席财务官进行认证1350，根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过。
x
101.INSXBRL实例文档x
101.SCHXBRL分类扩展架构文档x
101.CALXBRL分类扩展计算链接库文档x
101.DEFXBRL分类扩展定义Linkbase文档x
101.LABXBRL分类扩展标签Linkbase文档x
101.PREXBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档x
104封面交互数据文件(格式为内联XBRL，包含在附件101中)x
98

____________________
+
表示管理合同或补偿计划
*
该认证是根据18 U.S.C.提供的第1350条，并非为了《交易法》第18条的目的而提交，并且不得通过引用的方式纳入注册人的任何提交中，无论是在本协议日期之前还是之后提交。
x随附提交/提供。

99

签名

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。

  VIRDIAN THERAPETICS，Inc.
  
  
   
日期：2024年8月8日作者：/s/斯蒂芬·马奥尼
斯蒂芬·马奥尼
董事首席执行官总裁
(首席行政主任)
日期：2024年8月8日 作者：/s/塞斯·哈蒙
   塞斯·哈蒙
   财务会计高级副总裁
（首席财务官;首席会计官）



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