Viracta Therapeutics 公布了 2 期 NAVAL-1 试验、监管进展和更新后的 Nana-VAL 临床开发计划的积极数据

-2 期 NAVAL-1 试验的复发或难治性 EBV 阳性外周 t 细胞淋巴瘤 (PTCL) 队列的新的 1 期和 2 期合并结果进一步表明 Nana-Val 具有显著的抗肿瘤活性和总体耐受性良好的安全性-

-FDA举行了富有成效的会议，旨在商定Nana-val对复发或难治性EBV阳性PTCL患者的潜在监管前进路径-

-已实施更新的Nana-val临床开发计划，以优化其对EBV阳性PTCL患者的临床益处，并加快随机对照试验以支持潜在注册-

-Viracta将于美国东部时间8月14日星期三上午8点30分主持电话会议和网络直播，届时将有托马斯杰斐逊大学肿瘤内科教授、血液系统恶性肿瘤和造血干细胞移植科主任皮尔路易吉·波尔库万博士出席——

圣地亚哥，2024 年 8 月 14 日——专注于治疗和预防影响全球患者的病毒相关癌症的临床阶段精准肿瘤公司 Viracta Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：VIRX）今天报告了复发或难治性 (R/R) 爱泼斯坦-巴尔病毒阳性 (EBV+) 外周 T 细胞淋巴瘤 (PTCL) 第 1 和第 2 阶段 NAVAL-1 试验的阳性结果) 队列。此外，该公司在与美国食品药品监督管理局（FDA）的会晤中收到了富有成效的反馈，明确了在复发性EBV+ PTCL患者中首次注册Nana-val的潜在监管路径。根据美国食品药品管理局的反馈，维拉克塔计划在2025年下半年开始对Nana-Val进行随机对照试验（RCT）。

Viracta首席医学官达雷尔·科恩万博士说：“我们很高兴提供来自我们的 NAVAL-1 试验的重要额外数据，这进一步支持了Nana-Val解决复发或难治性EBV阳性PTCL患者大量未得到满足的医疗需求的潜力。”“在复发或难治性EBV阳性PTCL队列的1期和2期中，Nana-val表现出显著的抗肿瘤活性，其耐受性普遍良好，中位反应持续时间尚未达到。在二线EBV阳性PTCL亚组中观察到的特别强劲的临床反应也令我们感到鼓舞。”

Viracta总裁兼首席执行官马克·罗瑟拉补充说：“与美国食品药品管理局就复发或难治性EBV阳性PTCL的潜在前进道路达成一致，标志着朝向患者提供Nana-Val迈出了关键一步。EBV 阳性 PTCL 是一种侵袭性癌症，其存活率在诊断后的 12-24 个月内急剧下降。已发表的文献表明，与EBV阴性淋巴瘤相比，EBV阳性淋巴瘤是一种独特的肿瘤疾病，其存活结果较差。我们认为，尽早使用EBV靶向疗法治疗这些患者以改善患者预后至关重要。我们更新后的Nana-val临床开发计划旨在满足这一迫切需求，并加快随机对照试验，我们计划于2025年启动该试验，以支持潜在的注册。”

第二阶段 NAVAL-1 试验 R/R EBV+ PTCL 队列的关键要点

概述：共有 21 名主要患有 III-IV 期疾病的患者（他们之前接受过 ≥1 [中位数 2] 的全身 PTCL 疗法）联合接受了纳那司他（20 mg，口服，每日一次，每周 4 天）

在研究的前两个阶段使用缬更昔洛韦（900 mg，口服一次，每周7天）。在R/R EBV+ PTCL队列的扩展阶段生成的数据可能会在未来的更新中共享。

截至2024年6月28日的数据截止日期，第 1 阶段和第 2 阶段的合并数据表明：

Nana-val 临床开发计划：后续步骤

根据公司与美国食品药品管理局的会晤以及在二线治疗环境中观察到的特别强劲的反应率，Viracta将把Nana-Val的临床开发重点放在复发性/难治性EBV+ PTCL患者身上，如下所示：首先，公司将在正在进行的 NAVAL-1 试验扩展阶段将主要分析二线EBV+ PTCL亚群。其次，该公司计划在2025年开始对Nana-val进行RCT，用于EBV+ PTCL患者的二线治疗。维拉克塔认为，根据对 NAVAL-1 试验二线EBV+ PTCL患者数据的中期分析，该策略将使Nana-val最有可能在2026年申请保密协议，加快审批，前提是OR和DO令人信服且RCT进展顺利。此外，它还为根据对 NAVAL-1 试验数据的最终分析加快批准创造了机会，或者分别根据临床试验的中期或最终分析结果加快或全面批准创造了机会。

公司最新消息

Viracta已调整资源，以确定其EBV+淋巴瘤计划的优先顺序，并计划实现关键的潜在Nana-Val开发里程碑如下：

除了调整管道优先顺序外，还实施了裁员措施，影响了公司约23％的员工。

电话会议

Viracta将于美国东部时间8月14日星期三上午8点30分举行投资者电话会议，讨论R/R EBV+ PTCL队列第一和第二阶段 NAVAL-1 试验的阳性结果。正式演讲之后将进行现场问答环节。要注册，请点击这里。

关于 NAVAL-1 试用版

NAVAL-1（NCT05011058）是一项针对复发或难治性（R/R）爱泼斯坦-巴尔病毒阳性（EBV+）淋巴瘤患者的Nana-Val的全球多中心临床试验。该试验采用西蒙两阶段设计，在第一阶段，根据EBV+淋巴瘤亚型，将参与者纳入三个适应症队列之一。如果在第 1 阶段（n=10）的淋巴瘤亚型内获得两项客观反应，则将有更多患者加入第 2 阶段，总计 21 名患者。在与监管机构讨论可能支持注册后，可能会进一步扩大在第二阶段表现出有希望的抗肿瘤活性的EBV+淋巴瘤亚型。

关于 Nana-VAL（纳那替诺司他和缬更昔洛韦）

Nanatinostat 是 Viracta 正在开发的一种口服组蛋白去乙酰化酶 (HDAC) 抑制剂。Nanatinostat对I类HDACs的特定亚型具有选择性，这些亚型是诱导在爱泼斯坦-巴尔病毒（EBV）相关恶性肿瘤中表观遗传沉默的病毒基因的关键。目前正在研究将Nanatinostat与抗病毒药物缬更昔洛韦联合用作全口服联合疗法Nana-Val，用于治疗EBV相关恶性肿瘤的各种亚型。正在进行的试验包括一项针对复发或难治性（R/R）EBV+ 淋巴瘤（NAVAL-1）多种亚型的潜在注册性、全球、多中心、开放标签的2期篮子试验，以及一项针对复发性或转移性（R/M）EBV+ NPC和其他晚期EBV+实体瘤患者的跨国1b/2期临床试验。

关于外周 T 细胞淋巴瘤

t 细胞淋巴瘤包括一组罕见的侵袭性恶性肿瘤，包括未另行说明的外周 t 细胞淋巴瘤 (PTCL-NOS) 和血管免疫母细胞 t 细胞淋巴瘤 (AITL)。美国每年大约有5,600名新诊断的T细胞淋巴瘤患者和大约2,600名新诊断的PTCL-NOS和AITL患者。这些患者中约有70％要么对一线治疗有难治性，要么最终出现疾病复发。目前建议对所有PTCL疗法进行临床试验，大多数复发/难治性PTCL患者的预后不佳，据报道，中位无进展存活率和中位总存活时间分别为3.7个月和6.5个月。大约40％至65％的PTCL与EBV有关，EBV+ PTCL的发病率因地域而异，EBV+ PTCL患者的报告的预后低于EBV阴性的患者。目前尚无经批准的针对EBV+ PTCL的特异性靶向治疗，因此这代表了大量未得到满足的医疗需求。

关于 EBV 相关癌症

世界上大约90％的成年人口感染了EBV。感染通常无症状或与单核细胞增多症有关。感染后，该病毒在患者的一生中仍潜伏在一小部分细胞中。含有潜伏病毒的细胞越来越容易受到恶性转化的影响。免疫功能低下的患者发生以下疾病的风险增加

发展 EBV 阳性 (EBV+) 淋巴瘤。据估计，EBV与大约2％的全球癌症负担有关，包括淋巴瘤、鼻咽癌（NPC）和胃癌。

关于 Viracta Therapeutics, Inc.

Viracta是一家临床阶段的精准肿瘤学公司，专注于治疗和预防影响全球患者的病毒相关癌症。Viracta的主要候选产品是其专有研究药物纳那替诺司他和抗病毒药物缬更昔洛韦（统称为Nana-VAL）的全口服联合疗法。Nana-val目前正在进行的多项临床试验中接受评估，包括一项可能具有注册性、全球性、多中心、开放标签的2期篮子试验，用于治疗复发或难治性（R/R）爱泼斯坦-巴尔病毒阳性（EBV+）淋巴瘤（NAVAL-1）的多种亚型，以及一项用于治疗复发或转移性患者的跨国、开放标签的1b/2期临床试验 M) EBV+ 鼻咽癌 (NPC) 和其他晚期 EBV+ 实体瘤。Viracta还在寻求将其的 “踢死” 方法应用于其他与病毒相关的癌症。

如需了解更多信息，请访问 www.viracta.com。

前瞻性陈述

本通信包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性” 陈述，包括但不限于以下方面的陈述：Viracta正在进行和预期的临床试验的细节、时间表和预期进展以及相关的最新情况、Viracta的临床重点和战略、公司对FDA提交流程和时间表的预期、对公司目标患者群体的预期以及对公司现金流的预期。与Viracta相关的风险和不确定性可能导致实际结果与任何前瞻性陈述中表达或暗示的结果存在重大差异，包括但不限于：Viracta成功招募患者并完成正在进行和计划中的临床试验的能力；Viracta开发和商业化其候选产品的计划，包括纳那替诺司他和缬更昔洛韦的所有口服组合；Viracta计划临床试验的时机试验；从Viracta临床试验中获得数据的时机；先前的临床前和临床结果可能无法预测未来的临床结果；任何计划中的研究性新药申请或新药申请的时机；Viracta研究、开发和商业化其当前和未来候选产品的计划以及Viracta候选产品的临床用途、潜在益处和市场接受度；Viracta制造或供应用于临床测试的纳纳替诺司他和缬更昔洛韦的能力。

如果这些风险中的任何一项得以实现或基本假设被证明不正确，则实际结果可能与这些前瞻性陈述所暗示的结果存在重大差异。可能导致实际结果和结果与前瞻性陈述所设想的结果存在重大差异的其他风险和不确定性包含在 “风险因素” 标题下以及维拉克塔不时向美国证券交易委员会提交或将要提交的其他文件中，这些文件可在www.sec.gov上查阅。

本通讯中包含的前瞻性陈述仅在发布之日作出。除非法律或适用法规要求，否则Viracta不承担任何义务，也不打算更新这些前瞻性陈述。

投资者关系联系人：

迈克尔·法尔姆

首席财务官

Viracta Therapeutics, Inc

ir@viracta.com

来源 Viracta Therapeutics, Inc.