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附录 99.1

bluebird bio公布2024年第二季度业绩并重点介绍运营进展和2024年指导

-2024年到目前为止，有27名患者开始治疗（19名ZYNTEGLO，4名LYFGENIA，4名SKYSONA）；随着LYFGENIA患者在2024年下半年开始加速，预计整个产品组合中将有大约85名患者开始入院-

-2024 年第二季度净收入为 1,610 万美元-

-根据当前运营计划和手头现金，现金流进入2025年第二季度-

-管理层将于今天，即美国东部时间2024年8月14日上午 8:00 主持电话会议-

马萨诸塞州萨默维尔——2024年8月14日——蓝鸟生物公司（纳斯达克股票代码：BLUE）（“蓝鸟生物” 或 “公司”）今天公布了截至2024年6月30日的季度第二季度业绩和业务亮点，包括最近的商业和运营进展。

蓝鸟生物首席执行官安德鲁·奥本沙恩表示：“我们看到了明确的证据，表明我们的商业启动正在加速，2024年迄今已完成了20多个镰状细胞病和β-地中海贫血的细胞采集，另有40多名患者已经计划在今年年底之前开始蓝鸟基因疗法的治疗之旅。”“商业和政府支付方承诺为患者提供医疗服务，这进一步令我们感到鼓舞，最近一次承诺是通过多项积极的医疗补助决定和越来越多的已公布的LYFGENIA保险政策来兑现的，我们预计今年我们的投资组合中将有大约85名患者开始接受治疗。”

商业发布更新

LYFGENIA™ 发射大楼（lovotibeglogene autotemcel）；ZYNTEGLO™（betibeglogene autotemcel）和 SKYSONA™（elivaldogene autotemcel）持续的商业势头

•2024年迄今为止，所有产品组合中已有27名患者开始使用（19名ZYNTEGLO，4名LYFGENIA，4名SKYSONA）。

•启动势头增强，计划在年底之前在商业产品组合中再收集40多名患者。

•成功完成了首例商用LYFGENIA患者的制造和发布测试，并计划进行首次输液。

•在最近批准增加产能之后，预计ZYNTEGLO将迅速加速。

经过验证的准入和报销策略正在推动良好的保险格局

•在正式的市场准入途径方面取得了重大进展。迄今为止，在美国医疗补助保险的镰状细胞病患者中，有一半以上生活在一个已通过首选药物清单或已公布的保险标准确认了LYFGENIA的承保范围的州。

•在美国，有近20％的医疗补助保险的镰状细胞病患者生活在一个已经完成了至少一名患者使用LYFGENIA的事先授权批准的州。

•LYFGENIA与代表20000多名美国人生命的全国商业付款人组织发布并签订了多项基于结果的协议。

•ZYNTEGLO和SKYSONA的及时访问仍在继续，迄今为止，医疗补助和商业支付方均未拒绝接受这两种疗法。

确立了大量的 QTC 足迹

•bluebird 已为 LYFGENIA 和 ZYNTEGLO（定义为签名的 MSA）激活了 70 多个 QTC。

•六个中心被激活，为脑肾上腺白质营养不良（CALD）患者提供SKYSONA。

最近的公司动态

詹姆斯·斯特林被任命为首席财务官

•自6月10日起，詹姆斯·斯特林出任蓝鸟生物首席财务官。斯特林先生最近担任Renalytix plc的首席财务官，该公司是一家专注于肾脏疾病临床管理的诊断公司。斯特林先生曾是伦威克资本有限责任公司的管理合伙人，以及投资银行布罗克资本集团有限责任公司和阿留申资本集团的董事总经理。他还担任星山资本管理的基金的董事会董事。斯特林先生有在 Booz Allen Hamilton 担任管理顾问的经验。他获得了波士顿大学的学士学位和哥伦比亚商学院的工商管理硕士学位。

迈克尔·克鲁南被任命为蓝鸟生物董事会成员

•2024 年 6 月 20 日，迈克尔·克鲁南被任命为蓝鸟生物董事会成员。克鲁南先生目前是Sionna Therapeutics的总裁兼首席执行官。他曾在Sage Therapeutics担任首席运营官，领导所有业务和并购职能。在Sage任职的四年中，他通过多次融资、推出公司首款产品以及执行数十亿美元的变革性合作，帮助领导了该组织的发展。Cloonan先生是一位经验丰富且受人尊敬的全球生物技术领导者，在全球组织中担任过各种商业和商业职务，拥有超过20年的生物制药经验。

2024 年指南

•该公司预计，到2024年，其三种经美国食品药品管理局批准的疗法（LYFGENIA、ZYNTEGLO、SKYSONA）组合中总共将有大约85名患者开始治疗（细胞采集）。与前几个季度一样，bluebird计划从每种疗法的适应症开始提供每季度患者的最新情况。

•该公司继续预计，到2024年，所有三种产品的总净折扣将在总收入的20％至25％之间，并预计折扣将根据产品和付款人组合以及LYFGENIA和ZYNTEGLO基于结果的协议的使用情况而波动。

•根据从细胞收集到输注的预计时间表，该公司预计将在2024年第三或第四季度确认其首次注入LYFGENIA的收入。

第二季度财务摘要

•现金状况：截至2024年6月30日，公司的现金、现金等价物和限制性现金余额约为1.93亿美元，其中包括约4900万澳元的限制性现金。

根据目前的运营假设，蓝鸟预计，截至2024年6月30日，其现金和现金等价物将足以为2025年第二季度的运营提供资金，这还不包括公司与Hercules Capital, Inc.的贷款协议所要求的最低现金额，也不包括根据协议收到的任何未来款项。

该公司还与Hercules Capital, Inc.重新谈判了贷款协议的某些条款，并有资格获得两笔总额为5000万美元的未来贷款，前提是患者启动和产品交付里程碑的实现以及额外融资的完成。这些部分取代了先前商定的与患者开工率和毛利润相关的部分。

•净收入：截至2024年6月30日的三个月，总收入净额为1,610万美元，而截至2023年6月30日的三个月，净收入为690万美元。920万美元的增长归因于ZYNTEGLO产品收入的增加。

2024年3月26日，蓝鸟宣布将在截至2023年12月31日的10-k表年度报告（“2023年10-K表格”）中重报截至2022年12月31日止年度的合并财务报表，以及2022年前三个季度和2023年前三个季度的合并财务报表。重报涉及租赁的确定和对租赁协议中非租赁部分的处理。预计重报不会影响公司的现金状况或收入。由于重报，公司延迟提交截至2024年3月31日的季度的2023年10-k表和10-Q表季度报告（“2024年第一季度10-Q表格”）和2024年6月30日（“2024年第二季度10-Q表格”）。该公司将继续努力尽快完成这些申报。

本新闻稿中包含的财务业绩代表了公司管理层获得的最新信息。公司预计，将在其2024年第二季度10-Q表中公布的实际业绩与本报告所包含的业绩没有重大差异，但是，在公司完成财务结算程序和对截至2024年6月30日的季度合并财务报表的审查之后，这些业绩可能会发生变化。

电话会议详情

蓝鸟将于今天，即2024年8月14日星期三美国东部时间上午8点举行电话会议，讨论其2024年第二季度业绩和业务最新情况。

1 考虑到公司与Hercules Capital, Inc. 的贷款协议下的最低现金要求，蓝鸟预计其现金和现金等价物将足以为其2025年第一季度的运营提供资金。

要参加电话会议，请拨打+1 (800) 715-9871（美国和加拿大），要求加入蓝鸟电话会议或提供会议编号2776050。

可以通过访问蓝鸟网站投资者与媒体部分的 “活动与演讲” 页面来观看电话会议的网络直播，网址为 http://investor.bluebirdbio.com。网络直播的重播将在活动结束后的90天内在蓝鸟网站上播放。

关于蓝鸟生物有限公司

bluebird bio正在寻求治疗性基因疗法，为患者及其家人提供更多的蓝鸟时光。

蓝鸟成立于2010年，十多年来一直为基因疗法设定标准——最初是科学先驱，现在是商业领导者。蓝鸟在将基因疗法的承诺从临床研究中带入现实环境方面有着无与伦比的往绩，在不到两年的时间里获得了美国食品药品管理局对三种疗法的批准。今天，我们正在证明和扩展基因疗法的商业模式，并为患者、提供者和付款人提供创新的解决方案。

bluebird 专注于严重遗传性疾病，拥有该领域最大、最深入的体外基因疗法数据集，拥有行业领先的镰状细胞病、β-地中海贫血和脑肾上腺白质营养不良症项目。我们对每种疗法进行了定制设计，以解决疾病的根本原因，并开发了深入而有效的分析方法，以了解我们的慢病毒载体技术的安全性并推动基因疗法领域的发展。

作为一家独立的商业基因疗法公司，bluebird继续开辟新的道路，将我们的现实经验与对患者社区的坚定承诺以及吸引和培育成群的以人为本的文化相结合。

前瞻性陈述

本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的 “前瞻性陈述”。所有非历史事实陈述的陈述都是或可能被视为前瞻性陈述，例如关于蓝鸟疗法组合中预期患者开机人数的陈述；公司预期的现金流；公司对其维持合规和获得定期贷款机制未来部分资金的能力的预期；公司对其产品商业化的预期，包括但不限于加速患者就诊，的时机收入确认、预期的总净折扣；以及公司为其疗法建立优惠保险的能力；以及对公司重报某些历史财务报表以及提交2023年10-k表格、2024年第一季度10-Q表和2024年第二季度10-Q表的时间的预期。此类前瞻性陈述基于历史表现以及当前对蓝鸟未来目标、计划和目标的预期和预测，涉及固有的风险、假设和不确定性，包括可能在未来几年内延迟、转移或改变任何风险的内部或外部因素，这些因素难以预测，可能超出蓝鸟的控制范围，并可能导致蓝鸟未来的目标、计划和目标与声明中表达或暗示的目标、计划和目标存在重大差异。任何前瞻性陈述都无法保证。应评估本新闻稿中的前瞻性陈述以及影响蓝鸟生物业务的许多风险和不确定性，尤其是蓝鸟生物截至2022年12月31日止年度的10-k表年度报告中讨论的风险因素中确定的风险因素和不确定性，该报告由其更新

随后于2023年12月19日向美国证券交易委员会提交的10-Q表季度报告、8-k表最新报告以及其他向美国证券交易委员会提交的文件，包括我们的招股说明书补充文件。这些风险和不确定性包括但不限于：蓝鸟商业化和产品制造方面的延误和挑战，包括ZYNTEGLO和SKYSONA满足当前需求的制造业面临的挑战；蓝鸟正在进行和计划中的活动所需的内部和外部成本，以及由此对支出和现金使用的影响，已经并将来可能高于预期，这导致了蓝鸟，而且可能会将来会让 bluebird 使用现金的速度比预期的更快或改变，或者削减部分计划或两者兼而有之；蓝鸟继续经营的能力存在重大疑问；由于其他原因，蓝鸟对支出、现金使用和现金需求的预期可能不正确，例如计划变更或实际事件与蓝鸟的假设不同；可能无法以可接受的条件或根本无法获得额外资金的风险；与蓝鸟贷款协议相关的风险，包括运营限制可能产生的风险对蓝鸟开展业务的能力产生不利影响，蓝鸟无法实现协议下未来部分所需的里程碑的风险，以及蓝鸟无法遵守协议承诺的风险，包括所需的现金和收入水平方面的风险，这可能导致违约；蓝鸟先前和正在进行的临床试验的疗效和安全性结果无法持续下去或在商业背景下被视为的风险；QTC的能力延迟的风险招收或治疗患者；蓝鸟面临的风险延迟在建立整个供应链的运营准备状态方面；患者需求或付款人报销不足以支持公司疗法持续商业化的风险；与慢病毒载体、药物产品或骨髓消融相关的插入致癌或其他安全事件的风险，包括血液系统恶性肿瘤的风险；包括LYFGENIA在内的蓝鸟产品无法成功商业化的风险；以及相关风险遵守纳斯达克的持续上市要求。本文件中包含的前瞻性陈述仅在本文件发布之日作出，除非适用法律另有要求，否则bluebird bio没有义务公开更新或修改任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件、情况变化还是其他原因。

投资者与媒体

投资者：

考特尼·奥利里，978-621-7347

coleary@bluebirdbio.com

媒体：

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jess.rowlands@bluebirdbio.com