目录
美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
表单
在截至的季度期间
或者
在从到的过渡期内
委员会档案编号
（注册人章程中规定的确切名称）
| ||
（公司或组织的州或其他司法管辖区） | | （美国国税局雇主识别号） |
（地址包括主要行政办公室的邮政编码）
(
（注册人的电话号码，包括区号）
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个课程的标题 | 交易符号 | 注册的每个交易所的名称 |
用勾号指明注册人是否：（1）在过去的12个月中（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去的90天内是否受到此类申报要求的约束。
用复选标记表明注册人是否在过去 12 个月内（或者在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规（本章第 232.405 节）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。
用勾号指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报人”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义：
大型加速过滤器 | ☐ | 加速过滤器 | ☐ |
☒ | 规模较小的申报公司 | ||
| 新兴成长型公司 |
如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。☐
用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。是的
普通股类别 |
| 截至 2024 年 8 月 9 日的已发行股份 |
A 类普通股，面值0.0001美元 |
| |
普通股，面值0.0001美元 |
|
目录
MUSTANG BIO, INC.
10-Q 表季度报告
目录
第一部分财务信息 | 5 | |
| | |
第 1 项。 | 未经审计的财务报表 | 5 |
| | |
第 2 项。 | 管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析 | 25 |
| | |
第 3 项。 | 关于市场风险的定量和定性披露 | 38 |
| | |
第 4 项。 | 控制和程序 | 39 |
| | |
第二部分。其他信息 | 39 | |
| | |
第 1 项。 | 法律诉讼 | 39 |
| | |
第 1A 项 | 风险因素 | 39 |
| | |
第 2 项。 | 未注册的股权证券销售和所得款项的使用 | 77 |
| | |
第 3 项。 | 优先证券违约 | 77 |
| | |
第 4 项。 | 矿山安全披露 | 77 |
| | |
第 5 项。 | 其他信息 | 77 |
| | |
第 6 项。 | 展品 | 78 |
| | |
签名 | 80 | |
2
目录
风险因素摘要
我们的业务受风险影响，在对我们的证券做出投资决定之前，您应该意识到这些风险。下述风险是与投资我们的相关主要风险的摘要，并不是我们面临的唯一风险。您应仔细考虑这些风险因素、本10-Q表季度报告（以下简称 “10-Q表格”）第1A项中描述的风险因素，以及我们向美国证券交易委员会提交的其他报告和文件。
与我们的财务和资本要求相关的风险
| ● | 自成立以来，我们已经蒙受了重大损失，并预计在可预见的将来我们将持续遭受损失。 |
| ● | 我们能否继续作为持续经营企业存在重大疑问。我们需要在接下来的时期内筹集额外资金，这笔资金可能无法以可接受的条件提供，或者根本无法提供。在需要时未能获得必要的资金可能会迫使我们推迟、限制或终止我们的潜在候选产品。 |
| ● | 我们尚未从开发阶段的产品中产生任何收入，也不知道何时或是否会产生任何收入。 |
| ● | 我们短暂的运营历史使得评估我们的业务和前景变得困难。 |
| ● | 我们的成功取决于筹集更多资金，而我们这样做的努力可能会失败。即使成功，我们未来的筹资活动也可能会稀释我们目前的股东，限制我们的业务，或导致我们放弃所有权。 |
与我们的业务战略、结构和组织相关的风险
| ● | 我们未来的增长和成功取决于我们成功开发候选产品的能力，如果获得批准，我们还没有将其商业化。 |
| ● | 我们未来的成功在很大程度上取决于我们的嵌合抗原受体（“CAR”）工程T细胞（“CAR T”）技术候选产品的成功开发。 |
| ● | 我们对主要候选产品 MB-106 的战略调整以及我们对包括设施在内的非核心资产的处置可能不会带来我们预期的成本节约，并可能导致总成本和支出超过预期。 |
药物研发和商业化固有的风险
| ● | 临床前开发具有很强的投机性，并且存在很高的失败风险。 |
| ● | 如果有的话，我们可能无法在预计的时间表上获得任何候选产品的监管部门批准，这可能会导致成本增加并延迟我们的创收能力。 |
| ● | 如果获得批准，我们可能无法获得所需的标签声明或产品促销的预期用途或有利的计划分类，以成功推广我们的候选产品。 |
| ● | 如果候选产品出现不良副作用，我们可能需要放弃或限制此类候选产品的开发。 |
| ● | 即使候选产品获得批准，也可能受到各种上市后要求的约束，包括研究或临床试验，以及更严格的监管审查。 |
| ● | 我们的竞争对手可能会针对我们产品的目标适应症开发治疗方法，这可能会限制我们的候选产品的商业机会和盈利能力。 |
| ● | 如果我们的候选产品获得批准，没有被医疗保健界广泛接受，那么任何此类产品的收入都可能受到限制。 |
| ● | 与我们当前或未来的任何候选产品相关的任何成功产品的责任索赔都可能导致我们承担重大责任，并限制任何此类产品的商业化。 |
3
目录
与依赖第三方相关的风险
| ● | 我们依赖并预计将继续依赖第三方来进行我们的临床前研究和临床试验，这些第三方的表现可能不令人满意，包括未能在最后期限之前完成此类试验或未能遵守适用的监管要求。 |
| ● | 如果我们的候选产品获得批准，我们与第三方签订合同，以生产用于临床前和临床测试的候选产品，也可能这样做以实现商业化。 |
| ● | 我们依赖第三方获得的临床数据和结果，这些数据和结果可能不准确或不可靠。 |
| ● | 我们可能需要向第三方许可某些知识产权，而此类许可可能不可用，也可能无法以商业上合理的条件提供。 |
与影响生物制药和其他行业的立法和法规相关的风险
| ● | 我们在监管严格的行业中运营，我们无法预测未来的任何立法或行政或行政行动可能对我们的运营产生的影响。 |
| ● | 我们可能会受到反回扣、欺诈和滥用、虚假索赔、透明度、健康信息隐私和安全以及其他医疗保健法律法规的约束，这可能会使我们面临刑事制裁、民事处罚、合同损失、声誉损害、管理负担以及利润和未来收益的减少。 |
| ● | 我们受许多环境、健康和安全法律法规的约束，可能会被处以罚款或处罚，或产生可能损害我们业务的成本。 |
与知识产权有关的风险以及与知识产权许可方的潜在争议
| ● | 如果我们无法为我们的技术和产品获得和维持足够的专利保护，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们的产品相似或相同的产品，因此我们成功实现技术和产品商业化的能力可能会受到损害。 |
| ● | 我们依靠我们的许可方来维护和执行涵盖我们某些候选产品的知识产权。 |
| ● | 我们或我们的许可方可能会因侵犯第三方知识产权或对第三方侵权者强制执行我们或我们的许可人的知识产权而面临昂贵而耗时的诉讼。 |
| ● | 与我们的许可方的任何争议都可能影响我们开发候选产品或将其商业化的能力。 |
丰泽生物科技公司（“丰泽”）与我们的控制相关的风险
| ● | Fortress控制着我们普通股的有表决权的多数，并有权每年获得大量的股票补助，这将导致我们的其他股东稀释，并可能降低我们普通股的价值。 |
| ● | 我们已经与Fortress签订了某些协议，并可能从非关联第三方那里获得了更好的条款。 |
| ● | 我们与 Fortress 共享某些导演，这可能会在我们和 Fortress 之间造成利益冲突。 |
4
目录
第一部分财务信息
第 1 项。未经审计的财务报表
MUSTANG BIO, INC.
资产负债表（未经审计）
（以千计，股票和每股金额除外）
| | 6月30日 | | 十二月三十一日 | ||
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| 2024 |
| 2023 | ||
| | | | | ||
资产 |
| |
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|
流动资产： |
| |
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|
现金和现金等价物 | | $ | | | $ | |
其他应收账款 | | | | | | |
预付费用和其他流动资产 | |
| | |
| |
待售不动产、厂房和设备 | |
| | |
| |
流动资产总额 | |
| | |
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|
财产、厂房和设备，净额 | |
| | |
| |
受限制的现金 | |
| | |
| |
其他资产 | |
| | |
| |
经营租赁使用权资产，净额 | | | | | | |
总资产 | | $ | | | $ | |
| |
|
| |
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|
负债和股东权益 | |
|
| |
|
|
流动负债： | |
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| |
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|
应付账款和应计费用 | | $ | | | $ | |
应付账款和应计费用-关联方 | | | | | | |
经营租赁负债——短期 | | | | | | |
流动负债总额 | |
| | |
| |
| |
|
| |
|
|
递延收益 | |
| | |
| |
经营租赁负债——长期 | | | | | | |
负债总额 | |
| | |
| |
| |
| | |
|
|
承付款项和或有开支（注12） | |
|
| |
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|
| |
|
| |
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股东权益 | |
|
| |
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优先股 ($) | |
| | |
| |
普通股 ($) | |
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| |
|
|
A类普通股， | |
| | |
| |
普通股， | |
| | |
| |
普通股可发行， | |
| | |
| |
额外的实收资本 | |
| | |
| |
累计赤字 | |
| （ | |
| （ |
股东权益总额 | |
| （ | |
| |
负债和股东权益总额 | | $ | | | $ | |
附注是这些未经审计的财务报表的组成部分。
5
目录
MUSTANG BIO, INC.
运营报表（未经审计）
（以千计，股票和每股金额除外）
| | 在截至6月30日的三个月中 | | 在截至6月30日的六个月中 | | ||||||||
|
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 |
| ||||
运营费用： |
| |
|
| |
|
| |
|
| |
|
|
研究和开发 | | $ | | | $ | | | $ | | | $ | | |
资产减值 | | | | |
| | | | | | | | |
一般和行政 | |
| | |
| | |
| | |
| | |
运营费用总额 | |
| | |
| | |
| | |
| | |
运营损失 | |
| （ | |
| （ | |
| （ | |
| （ | |
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|
| |
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| |
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| |
其他收入（支出） | |
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其他收入 | | | | | | | | | | | | | |
利息收入 | |
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| | |
利息支出 | |
| （ | |
| （ | |
| （ | |
| （ | |
其他收入总额（支出） | |
| | |
| （ | |
| | |
| （ | |
净亏损 | | $ | （ | | $ | （ | | $ | （ | | $ | （ | |
| |
| | |
|
| |
| | |
|
| |
已发行普通股、基本股和摊薄后每股净亏损 | | $ | （ | | $ | （ | | $ | （ | | $ | （ | |
| |
|
| |
|
| |
|
| |
|
| |
已发行普通股、基本股和摊薄后普通股的加权平均数 | |
| | |
| | |
| | |
| | |
附注是这些未经审计的财务报表的组成部分。
6
目录
MUSTANG BIO, INC.
股东权益表（未经审计）
（以千计，股票金额除外）
| | 截至2024年6月30日的三个月 | |||||||||||||||||||||||||
| | | | | | | | | | | | | | | | | 常见 | | 额外 | | | | | 总计 | |||
| | A 类优先股 | | A 类普通股 | | 普通股 | | 股票 | | 付费 | | 累积 | | 股东 | |||||||||||||
|
| 股票 |
| 金额 |
| 股票 |
| 金额 |
| 股票 |
| 金额 |
| 可发行 |
| 资本 |
| 赤字 |
| 股权 | |||||||
截至 2024 年 3 月 31 日的余额 |
| | | $ | — |
| | | $ | — |
| | | $ | | | $ | — | | $ | | | $ | （ | | $ | （ |
普通股发行——创始人协议 |
| — | |
| — |
| — | |
| — |
| | |
| — | |
| — | |
| | |
| — | |
| |
普通股的发行，扣除发行成本-公开发行 | | — | |
| — |
| — | |
| — |
| | |
| — | |
| — | |
| | |
| — | |
| |
根据ESPP发行普通股 |
| — | |
| — |
| — | |
| — |
| | |
| — | |
| — | |
| — | |
| — | |
| — |
股票薪酬支出 |
| — | |
| — |
| — | |
| — |
| — | |
| — | |
| — | |
| （ | |
| — | |
| （ |
行使认股权证 |
| — | |
| — |
| — | |
| — |
| | |
| | |
| — | |
| | |
| — | |
| |
净亏损 |
| — | |
| — |
| — | |
| — |
| — | |
| — | |
| — | |
| — | |
| （ | |
| （ |
截至2024年6月30日的余额 |
| | | $ | — |
| | | $ | — |
| | | $ | | | $ | — | | $ | | | $ | （ | | $ | （ |
| | 在截至2024年6月30日的六个月中 | |||||||||||||||||||||||||
| | | | | | | | | | | | | | | | | 常见 | | 额外 | | | | | 总计 | |||
| | A 类优先股 | | A 类普通股 | | 普通股 | | 股票 | | 付费 | | 累积 | | 股东 | |||||||||||||
|
| 股票 |
| 金额 |
| 股票 |
| 金额 |
| 股票 |
| 金额 |
| 可发行 |
| 资本 |
| 赤字 |
| 股权 | |||||||
截至 2023 年 12 月 31 日的余额 |
| | | $ | — |
| | | $ | — |
| | | $ | | | $ | | | $ | | | $ | （ | | $ | |
普通股发行——创始人协议 |
| — | |
| — |
| — | |
| — |
| | |
| — | |
| （ | |
| | |
| — | |
| |
普通股的发行，扣除发行成本-公开发行 |
| — | |
| — |
| — | |
| — |
| | |
| — | |
| （ | |
| | |
| — | |
| |
根据ESPP发行普通股 |
| — | |
| — |
| — | |
| — |
| | |
| — | |
| — | |
| | |
| — | |
| |
股票薪酬支出 |
| — | |
| — |
| — | |
| — |
| | |
| — | |
| — | |
| （ | |
| — | |
| （ |
行使认股权证 |
| — | |
| — |
| — | |
| — |
| | |
| | |
| — | |
| | |
| — | |
| |
净亏损 |
| — | |
| — |
| — | |
| — |
| — | |
| — | |
| — | |
| — | |
| （ | |
| （ |
截至2024年6月30日的余额 |
| | | $ | — |
| | | $ | — |
| | | $ | | | $ | — | | $ | | | $ | （ | | $ | （ |
7
目录
MUSTANG BIO, INC.
股东权益表（未经审计）
（以千计，股票金额除外）
| | 截至2023年6月30日的三个月 | |||||||||||||||||||||||||
| | | | | | | | | | | | | | | | | 常见 | | 额外 | | | | | 总计 | |||
| | A 类优先股 | | A 类普通股 | | 普通股 | | 股票 | | 付费 | | 累积 | | 股东 | |||||||||||||
|
| 股票 |
| 金额 |
| 股票 |
| 金额 |
| 股票 |
| 金额 |
| 可发行 |
| 资本 |
| 赤字 |
| 股权 | |||||||
截至 2023 年 3 月 31 日的余额 |
| | | $ | — |
| | | $ | — |
| | | $ | | | $ | — | | $ | | | $ | （ | | $ | |
根据ESPP发行普通股 | | — | | | — | | — | | | — | | | | | — | | | — | | | | | | — | | | |
股票薪酬支出 | | — | | | — | | — | | | — | | | | | — | | | — | | | | | | — | | | |
部分份额调整 |
| — | |
| — |
| — | |
| — |
| （ | |
| — | | | — | |
| — | |
| — | |
| — |
净亏损 |
| — | |
| — |
| — | |
| — |
| — | |
| — | | | — | |
| — | |
| （ | |
| （ |
截至2023年6月30日的余额 |
| | | $ | — |
| | | $ | — |
| | | $ | | | $ | — | | $ | | | $ | （ | | $ | |
| | 在截至2023年6月30日的六个月中 | |||||||||||||||||||||||||
| | | | | | | | | | | | | | | | | 常见 | | 额外 | | | | | 总计 | |||
| | A 类优先股 | | A 类普通股 | | 普通股 | | 股票 | | 付费 | | 累积 | | 股东 | |||||||||||||
|
| 股票 |
| 金额 |
| 股票 |
| 金额 |
| 股票 |
| 金额 |
| 可发行 |
| 资本 |
| 赤字 |
| 股权 | |||||||
截至2022年12月31日的余额 |
| | | $ | — |
| | | $ | — |
| | | $ | | | $ | | | $ | | | $ | （ | | $ | |
普通股发行——创始人协议 |
| — | |
| — |
| — | |
| — |
| | |
| — | |
| （ | |
| | |
| — | |
| — |
根据ESPP发行普通股 | | — | | | — | | — | | | — | | | | | — | | | — | | | | | | — | | | |
股票薪酬支出 | | — | | | — | | — | | | — | | | | | — | | | — | | | | | | — | | | |
行使认股权证 |
| — | |
| — |
| — | |
| — |
| | |
| — | |
| — | |
| — | |
| — | |
| — |
反向分割 (15:1) 调整 | | — | |
| — |
| — | |
| — |
| — | |
| （ | |
| — | |
| | |
| — | |
| — |
部分份额调整 | | — | |
| — |
| — | |
| — |
| （ | |
| — | |
| — | |
| — | |
| — | |
| — |
净亏损 |
| — | |
| — |
| — | |
| — |
| — | |
| — | |
| — | |
| — | |
| （ | |
| （ |
截至2023年6月30日的余额 |
| | | $ | — |
| | | $ | — |
| | | $ | | | $ | — | | $ | | | $ | （ | | $ | |
附注是这些未经审计的财务报表的组成部分。
8
目录
MUSTANG BIO, INC.
现金流量表（未经审计）
（以千计）
| | 在截至6月30日的六个月中 | ||||
|
| 2024 |
| 2023 | ||
来自经营活动的现金流： |
| |
|
| |
|
净亏损 | | $ | （ | | $ | （ |
为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整： | | | | | | |
发行普通股-向丰泽生物科技公开发行股票的股本费 | |
| | |
| |
股票薪酬支出 | |
| （ | |
| |
折旧费用 | |
| | |
| |
债务折扣的摊销 | | | | | | |
经营租赁使用权资产的摊销 | | | | | | |
处置财产和设备损失 | | | | | | |
资产减值 | | | | | | |
债务消灭造成的损失 | | | | | | |
修改租约的收益 | | | （ | | | （ |
运营资产和负债的变化： | |
| | | | |
预付费用和其他资产 | |
| | |
| |
其他应收账款 | | | | | | |
其他应收款-关联方 | | | | | | |
应付账款和应计费用 | |
| | |
| （ |
应付费用和应计费用-关联方 | |
| | |
| |
租赁负债 | | | （ | | | （ |
用于经营活动的净现金 | |
| （ | |
| （ |
| |
|
| |
|
|
来自投资活动的现金流： | |
|
| |
|
|
购买固定资产 | |
| | |
| （ |
来自投资活动的净现金 | |
| | |
| （ |
| |
|
| |
|
|
来自融资活动的现金流： | |
|
| |
|
|
偿还债务 | |
| | |
| （ |
普通股发行收益——公开发行 | | | | | | |
普通股发行的发行成本——公开发行 | | | （ | | | |
行使认股权证的收益 | | | | | | |
根据ESPP发行普通股的收益 | | | | | | |
融资活动提供的净现金 | |
| | |
| （ |
| |
|
| |
|
|
现金、现金等价物和限制性现金的净变动 | |
| （ | |
| （ |
期初现金、现金等价物和限制性现金 | |
| | |
| |
现金、现金等价物和限制性现金，期末 | | $ | | | $ | |
| |
| | |
|
|
现金流信息的补充披露： | |
| | |
|
|
支付利息的现金 | | $ | | | $ | |
| |
|
| |
|
|
非现金活动的补充披露： | |
|
| |
|
|
向丰泽发行普通股——创始人协议和股权费 | | $ | | | $ | |
归类为待售资产的转移 | | $ | | | $ | |
| | | | | | |
与UbriGene回购交易相关的非现金活动的补充披露（见附注5）： | | | | | | |
收到的资产的公允价值 | | $ | | | $ | |
已收到的用于研发的物资的公允价值 | | $ | | | $ | |
注销的应收账款 | | $ | （ | | $ | |
注销的应付账款 | | $ | | | $ | |
记入应计其他资产的净购买对价 | | $ | （ | | $ | |
随附的附注是这些未经审计的财务报表的组成部分
9
目录
MUSTANG BIO, INC.
未经审计的财务报表附注
附注1-组织、业务描述、流动性和资本资源
Mustang Bio, Inc.（“公司” 或 “野马”）于2015年3月13日在特拉华州注册成立。Mustang是一家临床阶段的生物制药公司，专注于将细胞和基因疗法的医学突破转化为血液系统癌症和实体瘤的潜在治疗方法。公司可以通过许可权利或以其他方式收购这些技术的所有权、为其研发提供资金并最终超越许可或将技术推向市场来获得这些技术的权利。
该公司是丰泽生物技术有限公司（“丰泽” 或 “母公司”）的多数控股子公司。
流动性和资本资源
该公司已蒙受巨额营业损失，预计在可预见的将来将继续蒙受巨额营业亏损，可能永远无法盈利。截至2024年6月30日，该公司的累计赤字为美元
迄今为止，该公司主要通过出售股权和筹集债务为其运营提供资金。该公司预计将继续将先前融资交易和资产出售的收益主要用于营运资金和一般公司用途。
该公司将需要通过股权和债券发行、合作和许可安排或其他来源进行大量额外融资，以全面开发、准备监管文件、获得监管部门批准和将其现有候选产品商业化。我们的持续经营业务取决于筹集额外资金以及最终实现和维持盈利业务。
根据会计准则编纂（“ASC”）205-40 “持续经营”，公司评估了总体上是否存在一些条件和事件，使人们对其在这些未经审计的合并财务报表发布之日起一年内继续作为持续经营企业的能力产生了重大怀疑。这项评估最初没有考虑到截至财务报表发布之日尚未充分实施的管理层计划的潜在缓解作用。当这种方法存在重大疑问时，管理层将评估其计划的缓解效果是否足以缓解人们对公司继续作为持续经营企业的能力的实质性怀疑。但是，只有在以下两个条件下才考虑管理层计划的缓解作用：（1）这些计划很可能在财务报表发布之日后的一年内得到有效实施；（2）这些计划实施后很可能会缓解相关条件或事件，这些条件或事件使人们对该实体在这些未经审计的财务报表发布之日起一年内继续作为持续经营企业的能力产生重大怀疑。在进行评估时，管理层排除了其业务计划的某些不可能的内容。根据ASC 205-40，目前不认为未来可能从未来的股票或债务发行中获得潜在资金，因为截至这些财务报表发布之日，这些计划并不完全在公司的控制范围内，也尚未获得董事会的批准。
该公司预计未来将产生营业亏损和负运营现金流，以及需要额外资金来支持其计划运营，这使人们对公司自这些未经审计的财务报表发布之日起一年内继续作为持续经营企业的能力产生了重大怀疑。公司做出了战略决策，包括大幅裁员约
所附未经审计的财务报表是在持续经营的基础上编制的，其中考虑在正常业务过程中变现资产和清偿负债。财务报表不包括
10
目录
如果公司无法继续经营下去，可能需要进行任何与记录资产金额的可收回性和分类或负债金额和分类有关的调整。
附注2-重要会计政策
演示基础
随附的未经审计的中期财务报表是根据美利坚合众国公认的中期财务信息会计原则（“GAAP”）以及经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）第10-Q表和第S-X条例第10条的说明编制的。因此，它们不包括GAAP要求的完整财务报表的所有信息和脚注。管理层认为，未经审计的中期财务报表反映了所有调整，其中仅包括公允列报所列期间余额和业绩所需的正常经常性调整。它们不包括GAAP要求的完整财务报表的所有信息和脚注。因此，这些财务报表应与公司截至2023年12月31日止年度的经审计的财务报表及其附注一起阅读，后者包含在公司10-K表年度报告中，并于2024年3月11日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交（“2023年10-K表格”）。任何过渡期的经营业绩不一定代表整个财年或任何其他过渡期的预期业绩。
估算值的使用
公司未经审计的财务报表包括根据管理层的最佳估计和判断得出的某些金额。公司的重大估计包括但不限于资产和负债以及财务报表发布之日的或有资产和负债的披露以及报告期内报告的支出金额。由于此类估计固有的不确定性，实际结果可能与这些估计值有所不同。
现金、现金等价物和限制性现金
该公司将托管账户中持有的现金记录为限制性现金，作为马萨诸塞州伍斯特制造工厂的保证金。
下表提供了截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月未经审计的资产负债表中的现金、现金等价物和限制性现金与未经审计的现金流量表的对账：
| 6月30日 | ||
（以千美元计） | 2024 | | 2023 |
现金和现金等价物 | $ | | $ |
受限制的现金 | | | |
现金、现金等价物和限制性现金总额 | $ | | $ |
持有待售资产
待售资产是指符合《会计准则编纂》（“ASC”）360 “长期资产” 规定的 “待售” 会计标准的资产。截至 2024 年 6 月 30 日，有 $
11
目录
长期资产减值
每当事件或情况变化表明资产的账面金额可能无法收回时，公司就会审查长期资产，包括有形资产和其他有确定寿命的无形资产，以确定是否存在减值情况。公司根据ASC 360-10 “长期资产的减值或处置” 进行长期资产减值分析。ASC 360-10-15要求公司将资产和负债归入最低水平，其中可识别的现金流在很大程度上独立于其他资产和负债的现金流，并根据未贴现的未来现金流总和对资产组进行评估。如果未贴现的现金流未表明该资产组的账面金额可以收回，则根据贴现现金流分析或评估，减值费用按资产组账面金额超过其公允价值的金额来衡量。
重要会计政策
公司先前在2023年10-K表格中披露的重大会计政策没有重大变化。
最近发布的会计准则
截至2024年6月30日，2023年10-k表中披露的新会计公告或最近发布的会计公告的更新不会影响公司当前或未来的经营业绩、整体财务状况、流动性或采用后的披露。
注3-临床试验和赞助研究协议
研发费用-赞助的研究和临床试验协议
在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月中，公司根据这些协议的条款，在未经审计的运营报表中记录了赞助研究和临床试验协议的以下研发费用：
| | 在截至6月30日的三个月中 | | 在截至6月30日的六个月中 | | ||||||||
（以千美元计） |
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 |
| ||||
希望之城国家医疗中心 | | | | | | | | | | | | | |
IL13Rα2 | | | | | | | | | | | | | |
CS1(1) | | | | | | | | | | | | | |
PSCA(1) | | | | | | | | | | | | | |
弗雷德·哈钦森癌症中心-CD20 | | | | | | | | | | | | | |
圣裘德儿童研究医院-XSCID(2) | | | | | | | | | （ | | | | |
莱顿大学医学中心-RAG1 SCID | | | | | | | | | | | | | |
梅奥诊所(3) | | | （ | | | | | | （ | | | | |
总计 | | $ | | | $ | | | $ | | | $ | | |
(1) 许可证和相关的赞助研究协议已于 2023 年 5 月终止。
(2) 许可和相关的数据传输协议已于 2024 年 4 月终止。
(3) 许可和相关的赞助研究协议于 2024 年 6 月终止。
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目录
正在进行的临床试验和赞助的研究协议
IL13Rα2 (MB-101) 临床研究支持协议
自2017年2月以来，公司一直与COH签订了以IL13Rα2为导向的CAR T计划（“IL13Rα2 CRA”）的临床研究支持协议，根据该协议，公司已同意捐款美元
自2020年10月以来，公司一直是与COH签订的针对轻脑膜胶质母细胞瘤、室管膜瘤或髓母细胞瘤（“IL13Rα2 Leptomeningeal CRA”）成人患者的IL13Rα2指导的CAR t计划的临床研究支持协议的缔约方，该公司已同意捐款美元
自2020年10月以来，公司一直与COH签订赞助研究协议（“SRA”），对潜在的IL13Rα2进行组合研究 CAR（MB-101）和单纯疱疹溶瘤病毒疗法（MB-108）。根据SRA, 公司资助的研究资金为 $
与弗雷德·哈钦森癌症中心签订的 CD20 (MB-106) 临床试验协议
自2017年7月3日起，在弗雷德·哈钦森癌症中心（“弗雷德·哈奇”）获得CD20技术许可的同时，该公司已成为研究者发起的临床试验协议（“CD20 CTA”）的缔约方，该协议旨在为弗雷德·哈奇的1/2期临床试验提供部分资金，该试验评估CD20技术对复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者的安全性和有效性。关于CD20 CTA, 公司同意提供高达 $ 的资金
终止的临床试验和赞助的研究协议
CS1 (MB-104) 临床研究支持协议
从2020年6月开始，公司与COH签订了临床研究和支持协议，该协议涉及一项由研究人员赞助的研究，该研究是在机构审查委员会批准的 MB-104 下进行的，根据该协议，公司同意向COH报销与该试验相关的费用，金额不超过美元
PSCA (MB-105) 临床研究支持协议
从2020年10月开始，公司与COH签订了临床研究支持协议，该协议涉及一项由研究者赞助的研究，该研究是根据机构审查委员会批准的、由研究人员发起的协议进行的，该协议名为 “评估转移性去势抗性前列腺癌患者PSCA特异性嵌合抗原受体（CAR）-T细胞的1期研究”，该研究适用于 MB-105。公司已同意向COH偿还与该试用相关的费用，金额不超过美元
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目录
与圣裘德儿童研究医院签订的 XSCID (MB-107) 数据传输协议
自2020年6月以来，公司已与圣裘德儿童研究医院（“圣裘德”）签订了数据传输协议，根据该协议，野马将向圣裘德报销与圣裘德治疗X连锁重度联合免疫缺陷（“XSCID”）婴儿的临床试验（“XSCID”）相关的费用，根据该协议，公司将继续向圣裘德报销与该试验相关的费用。2024年4月，公司终止了与圣裘德的许可协议和相关的数据传输协议，以换取圣裘德相互免除责任并宽恕公司先前所欠的所有款项。
RAG1-SCID (MB-110) 与莱顿大学医学中心签订的研究支持协议（“SRA”）
自2021年9月8日起，根据莱顿许可证，公司一直是与莱顿大学医学中心（“LUMC”）签订的赞助研究支持协议（“SRA”）的当事方，根据该协议，公司将为研究提供约美元的资金
赞助研究支持协议 和梅奥诊所合作
从2021年6月到2024年6月，该公司是梅奥诊所的SRA的当事方，根据该协议，公司将为研究提供金额为美元的资金
附注 4-关联方协议
与丰泽签订的创始人协议和管理服务协议
关于公司与丰泽签订的截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月的管理服务协议（“管理服务协议”），与MSA相关的费用已入账
根据2016年7月22日生效的第二份经修订和重述的创始人协议（“创始人协议”）的条款，Fortress将获得相当于百分之二半的公司普通股授予（
年度股票分红
根据经修订的公司经修订和重述的公司注册证书（“公司注册证书”），公司发行了
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目录
2024 年 1 月 2 日。这在2023年12月31日的股东权益表中记录为可发行普通股——创始人协议。公司记录的支出约为 $
应付账款和应计费用关联方
在正常业务过程中，Fortress代表公司支付某些费用。此类费用作为应付账款和应计费用（关联方）入账，通常在正常业务过程中报销给 Fortress。
附注5 — 资产购买协议
与 UbriGene 的协议
2023年5月18日，公司与特拉华州的一家公司UbriGene（波士顿）生物科学有限公司（“UbriGene”）签订了资产购买协议（“原始资产购买协议”），根据该协议，公司同意出售其位于马萨诸塞州伍斯特的细胞处理设施（“设施”）的租赁权益，以及与该设施制造和生产细胞和基因疗法相关的相关资产给 UbriGene（“交易”）。随后，公司和UbriGene签订了截至2023年6月29日的原始资产购买协议第1号修正案（“第1号修正案”）和截至2023年7月28日的原始资产购买协议第2号修正案（“第2号修正案”，以及原始资产购买协议和第1号修正案，“先前资产购买协议”）。
2023年7月28日，根据先前的资产购买协议，公司完成了向UbriGene出售其主要与该设施细胞和基因疗法制造和生产相关的所有资产（此类业务、“转让业务” 和此类资产，“转让资产”），预付对价为美元
关于先前资产购买协议，公司和UbriGene向美国外国投资委员会（“CFIUS”）提交了自愿联合通知。在CFIUS审查并随后调查与先前资产购买协议相关的交易之后，公司与UbriGene和CFIUS一起于2024年5月13日签署了一项国家安全协议（“NSA”），根据该协议，公司和UbriGene同意放弃与先前资产购买协议相关的交易以及与之相关的协议。国家安全局要求UbriGene和公司终止双方之间的协议
2024 年 6 月回购资产
2024年6月27日（“生效日期”），公司与UbriGene签订了资产购买协议（“回购协议”），根据该协议，公司同意在遵守其中规定的条款和条件的前提下，回购转让的资产，主要是实验室设备和用品（统称为 “回购资产”）。根据回购协议的条款，公司和UbriGene还终止了现有的制造和服务协议。
作为回购协议的对价，公司同意向UbriGene支付总收购价格（“收购价格”）为美元
15
目录
未经审计的财务报表，净资产低于美元
公司分配的总收购对价为美元
附注6 — 财产、厂房和设备以及资产减值
截至2024年6月30日和2023年12月31日，不动产、厂房和设备包括以下内容：
|
| 估计有用 |
| 6月30日 |
| 十二月三十一日 | ||
（以千美元计） | | 寿命（以年为单位） | | 2024 | | 2023 | ||
租赁权改进 |
| |
| | |
| | |
施工中 |
| 不适用 | |
| — | |
| |
不动产、厂房和设备共计 | | | |
| | |
| |
减去：减值损失 | | | | | （ | | | — |
减去：累计折旧 | | | | | （ | | | （ |
财产、厂房和设备，净额 | | | | $ | | | $ | |
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月，折旧费用约为美元
长期资产减值
在截至2024年6月30日的三个月中，公司得出结论，发生了触发事件，需要对某些租赁权益改善和相关使用权资产进行减值评估。鉴于公司业务、运营现金和设备回购的重大变化，公司根据ASC 360评估了由租赁权益改善和使用权资产组成的资产组的账面价值。对该资产组可收回性的评估得出结论，该资产组的账面价值减值约为美元
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目录
附注7-应付账款和应计费用
截至2024年6月30日和2023年12月31日，应付账款和应计费用包括以下内容：
| | 6月30日 | | 十二月三十一日 | | ||
（以千美元计） | | 2024 |
| 2023 | | ||
应付账款 | | $ | | | $ | | |
应计研究和开发 | | | | | | | |
应计补偿 | | | | | | | |
其他 (1) | | | | | | | |
应付账款和应计费用总额 | | $ | | | $ | | |
(1) 其他包括大约 $
附注8 — 应付票据
2023年4月11日，公司最初于2023年3月4日与Runway Growth Finance Corp.（“Runway”）签订的长期债务额度（“定期贷款”）在Runway收到的还款额度后终止
| | 在截至6月30日的三个月中 | | 在截至6月30日的六个月中 | ||||||||
（以千美元计） |
| 2024 |
| 2023 | | 2024 |
| 2023 | ||||
利息支出 | | $ | — | | $ | | | $ | — | | $ | |
债务折扣的摊销 | | | — | | | — | | | — | | | |
灭火损失 | | | — | | | | | | — | | | 2,794 |
其他 | | | | | | | | | | | | |
总利息支出 | | $ | | | $ | | | $ | | | $ | |
定期贷款的应计利息，可变年利率等于
与定期贷款相关的债务折扣的摊销额约为 $
此外，定期贷款由公司除某些知识产权资产和某些其他除外抵押品以外的几乎所有资产的留置权作为担保，它包含最低流动性契约和其他契约，其中包括：（i）债务限制，（ii）从员工、高级管理人员和董事手中回购股票。
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目录
附注9——股东权益
注册声明
2021年4月23日，公司在S-3表格（文件编号333-255476）（“2021 S-3”）上提交了货架注册声明，该声明于2021年5月24日宣布生效。根据2021年S-3，该公司能够出售总额高达$的总销售额
2024年5月31日，公司在S-3表格（文件编号333-279891）（“2024 S-3”）上提交了货架注册声明，该声明于2024年6月12日宣布生效。根据2024 S-3，公司最多可能出售总额为美元
截至提交本10-Q表格时，公司受S-3表格I.B.6一般指令（即 “婴儿货架规则”）的约束，该指令限制了根据S-3表格注册声明可以出售的证券数量。
2024 年 5 月公开发行
2024年4月29日，公司开始尽最大努力向机构投资者（“投资者”）进行公开发行（“2024年5月发行”），总计 (i)
2024年5月发行的净收益约为美元，扣除配售代理的费用和开支（定义见下文），以及我们应支付的其他发行费用，但不包括行使认股权证的净收益（如果有），约为美元
在2024年5月的发行中，公司还与投资者签订了认股权证修订协议（“认股权证修订协议”）。根据认股权证修订协议，公司同意修改某些现有认股权证，最多可购买
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目录
2024 年 6 月注册直接发行和同时私募认股权证（“2024 年 6 月发行”）
2024年6月19日，公司与机构投资者（“2024年6月的投资者”）签订了证券购买协议（“购买协议”），根据该协议，公司同意以根据纳斯达克规则在市场上定价的注册直接发行（“注册直接发行”）中发行和出售，(i)
向2024年6月的投资者出售了预先注资的认股权证，以代替普通股。预先注资认股权证的行使价为 $
注册直接发行于 2024 年 6 月 21 日结束。公司打算使用大约$的净收益
在同时进行的私募中，根据收购协议的条款，公司还同意向2024年6月的投资者发行和出售未注册的认股权证（“私募认股权证”），最多可购买
H.C. Wainwright & Co., LLC（“Wainwright”，以及2024年6月的投资者，“卖出股东”）根据我们与温赖特于2024年6月18日签订的订约书（“订约书”），担任与本次发行相关的独家配售代理。根据订约书，我们向Wainwright（或其指定人员）签发了认股权证，允许最多购买
在市场上发行
2018年7月，公司与B. Riley Securities, Inc.（前身为B. Riley FBR, Inc.）、坎托·菲茨杰拉德公司、国家证券公司（现为B. Riley FBR, Inc.）和奥本海默公司签订了市场发行销售协议（“野马自动柜员机”）。Inc.（各为 “代理人”，统称为 “代理人”），涉及根据2020年S-3出售普通股。在野马自动柜员机下，公司向代理商支付的佣金率最高为
2024年5月31日，公司与H.C. Wainwright（“管理人”）签订了市场发行协议（“发行协议”），根据该协议，公司可以根据2024 S-3不时自行决定通过或向经理出售其普通股。根据发行协议，公司向经理支付佣金为
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目录
还将向经理偿还与发行协议相关的某些费用。公司和经理可以根据事先指定的书面通知随时终止销售协议。
在截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月中，
股权激励计划
公司已实施2016年激励计划（“激励计划”）。该激励计划于2016年由公司股东和公司董事会薪酬委员会通过，并被授权向董事、高级职员、员工和顾问发放股票奖励。该计划最初批准的补助金最多发放至
截至2024年6月30日，
股票期权
下表汇总了截至2024年6月30日的六个月的股票期权活动：
|
| |
| | |
| 加权平均值 |
| | | | | | | 剩余的 |
| | | | 加权平均值 | | 合同寿命（在 | |
| | 股票期权 | | 行使价格 | | 年份） | |
截至 2023 年 12 月 31 日未平息 |
| | | $ | |
| |
截至 2024 年 6 月 30 日 |
| | | $ | |
| |
期权于 2024 年 6 月 30 日归属和可行使 |
| | | $ | |
| |
截至 2024 年 6 月 30 日，该公司已经
限制性股票
下表汇总了截至2024年6月30日的六个月的限制性股票奖励活动：
|
| |
| 加权平均值 | |
| | | | 赠款日期博览会 | |
| | 股票数量 | | 价值 | |
2023 年 12 月 31 日未归属 |
| | | $ | |
既得 | | （ | | | |
2024 年 6 月 30 日未归属 |
| | | $ | |
截至2024年6月30日，该公司有未确认的与美元限制性股票相关的股票薪酬支出
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目录
限制性股票单位
某些员工和顾问已获得限时归属的限制性股票单位。下表汇总了截至2024年6月30日的六个月中限制性股票单位的活动：
|
| |
| 加权平均值 | |
| | | | 赠款日期博览会 | |
| | 单位数量 | | 价值 | |
2023 年 12 月 31 日未归属 |
| | | $ | |
被没收 | | （ | | | |
既得 |
| （ | |
| |
2024 年 6 月 30 日未归属 |
| | | $ | |
截至2024年6月30日，该公司有未确认的与限制性股票单位相关的股票薪酬支出，金额约为美元
下表汇总了截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月的股票薪酬支出（以千计）：
| | 在截至6月30日的三个月中 | | 在截至6月30日的六个月中 | | ||||||||
|
| 2024 |
| 2023 |
| 2024 |
| 2023 |
| ||||
一般和行政 | | $ | | | $ | | | $ | | | $ | | |
研究和开发 | |
| （ | |
| （ | |
| （ | |
| | |
股票薪酬支出总额 | | $ | （ | | $ | | | $ | （ | | $ | | |
2024 年 4 月 12 日，公司裁员了大约
员工股票购买计划
符合条件的员工可以在预定发行期结束时购买公司的普通股
截至2024年6月30日，
21
目录
认股权证
截至2024年6月30日的六个月的认股权证活动摘要如下：
|
| |
| | |
| 加权平均值 |
| | | | | | | 剩余的 |
| | | | 加权平均值 | | 合同寿命（在 | |
| | 认股权证 | | 行使价格 | | 年份） | |
截至 2023 年 12 月 31 日的未缴税款 |
| | | $ | |
| |
已锻炼 |
| （ | |
| — |
| — |
已授予 |
| | |
| |
| |
截至 2024 年 6 月 30 日的未缴款项 |
| | | $ | |
| |
认股权证以无现金方式行使后，公司将发行新普通股。关于公司于2023年10月26日进行的注册直接发行，公司发行了预先注资的认股权证，最多可购买
与2024年5月的发行有关，公司发行了预先注资的认股权证，最多可购买
关于注册直接发行，公司发行了预先注资的认股权证，最多可购买
在截至2024年6月30日的六个月中，所有
附注10 — 每股净亏损
每股净亏损的计算方法是将净亏损除以该期间已发行普通股的加权平均数减去未归属的限制性股票。由于股息是在普通股和A类普通股的持有人之间按折算后的比例申报、支付和预留的，因此不需要采用两类方法来计算每股净亏损。摊薄后的每股净亏损并不能反映在行使认股权证时发行的普通股或已发行的A类优先股的影响，因为它们的纳入将具有反稀释作用。两类方法是一种收益分配公式，将参与证券视为拥有本来可以分配给普通股股东的权利。此外，由于我们的非预先注资认股权证是分红证券，因此我们需要使用折算法计算摊薄后的每股收益，并使用最具摊薄性的结果。在出现净亏损的时期，没有将未分配的净亏损分配给非预先注资的认股权证，因为根据合同，我们的非预先注资认股权证的持有人没有义务参与我们的损失。
22
目录
下表汇总了在计算摊薄后每股净亏损时未考虑的潜在稀释性证券，因为它们具有反稀释作用。
| | 在截至6月30日的六个月中 | ||
|
| 2024 |
| 2023 |
认股权证 |
| | | |
选项 |
| |
| |
A 类优先股 |
| |
| |
未归属的限制性股票奖励 |
| |
| |
未归属的限制性股票单位 |
| |
| |
总计 |
| |
| |
附注11 — 所得税
公司发生净营业亏损，并记录了所有报告期内递延所得税净资产的全额估值补贴。因此，公司没有记录联邦或州所得税准备金。
公司需缴纳美国联邦和州所得税。所得税支出是本年度到期或可退还的所得税以及递延所得税资产和负债变动的总额。递延所得税资产和负债是针对未来的税收后果进行确认的，这些后果归因于财务报表中现有资产和负债的账面金额与其各自的税基以及营业亏损和税收抵免结转额之间的差异。递延所得税资产和负债是使用颁布的税率来衡量的，预计这些税率将适用于预计收回或结清这些临时差异的年份的应纳税所得额。税率变动对递延所得税资产和负债的影响在包括颁布之日在内的期间内在收入中确认。管理层认为，当递延所得税资产的部分或全部很可能无法变现时，递延所得税资产就会减少估值补贴。
附注12——承付款和或有开支
赔偿
根据其公司注册证书、经修订和重述的章程以及赔偿协议，公司在高级管理人员和董事应公司要求以此类身份任职期间，对某些事件或事件负有赔偿义务，但须遵守一定的限制。公司有董事和高级管理人员保险来处理此类索赔。在某些情况下，公司还为合同对手提供赔偿，包括但不限于临床场所、服务提供商和许可方。
租约
该公司根据一项归类为运营租赁的协议租赁办公空间，该协议将于2026年10月到期。2024年6月28日，公司终止了其商业中心设施的租约，终止费为美元
2024年6月30日，公司确定了触发事件，需要对由使用权资产和相关的租赁权益改善组成的资产组进行减值。评估得出的结论是，截至2024年6月30日，减值损失是根据资产的相对账面金额分配给租赁权益改善和使用权资产的（见附注6）。截至2024年6月30日，该公司的经营租赁负债为美元
23
目录
以下总结了有关公司运营租赁的定量信息：
|
| 在已结束的六个月中 |
| ||||
| | | 6月30日 | | | 6月30日 | |
（以千美元计） |
| 2024 |
| 2023 |
| ||
租赁成本 | |
|
| |
|
| |
运营租赁成本 |
| $ | |
| $ | | |
可变租赁成本 | | | （ | | | | |
总计 |
| $ | |
| $ | | |
|
| 在结束的六个月中 |
| |||||
| | | 6月30日 | | | | 6月30日 | |
（以千美元计） |
| 2024 |
|
| 2023 |
| ||
来自经营租赁的运营现金流 |
| $ | | |
| $ | | |
修改租约的收益 | | $ | | | | $ | | |
加权平均剩余租赁期限 — 经营租赁 | | | | | | | ||
加权平均折扣率-运营租赁 | | | | % | | | | % |
我们的经营租约（不包括短期租约）的到期日如下：
（以千美元计） |
| | |
截至2024年12月31日的财年 | | $ | |
截至 2025 年 12 月 31 日的财年 | | | |
截至2026年12月31日的财年 | |
| |
截至2027年12月31日的年度 | |
| |
截至2028年12月31日的财年 | |
| |
此后 | | | |
总计 | |
| |
减去现值折扣 | | | （ |
经营租赁负债 | | $ | |
24
目录
第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
前瞻性陈述
您应阅读以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析，以及本10-Q表格其他地方包含的财务报表和相关附注。我们的财务报表是根据美国公认会计原则编制的。以下讨论和分析包含经修订的1933年《证券法》（“证券法”）第27A条和经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）第21E条所指的前瞻性陈述， 通常用 “预测”、“相信”、“可能”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“展望”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“应该”、“将” 等术语和类似表述来表示，包括但不限于与我们的增长战略和产品开发相关的任何陈述计划，包括公司对完成其制造设施出售的预期、提交研究性新药（“IND”）等监管申报的时机以及我们提交监管申报的能力申请和其他申请，获得监管部门对我们候选产品的批准，有关疗法和候选产品潜力的声明，以及任何其他非历史事实的陈述。本文件中包含的所有前瞻性陈述均基于我们截至本文件发布之日获得的信息，我们没有义务更新任何此类前瞻性陈述。我们的业务和财务业绩受到重大风险和不确定性的影响。实际结果可能与前瞻性陈述中的预测存在重大差异。在评估我们的业务时，您应仔细考虑此处第二部分第 1A 项 “风险因素” 中规定的信息。
概述
我们是一家临床阶段的生物制药公司，专注于将当今细胞和基因疗法的医学突破转化为血液系统癌症和实体瘤的潜在治疗方法。我们的目标是通过许可或以其他方式收购这些技术的所有权，为其研发提供资金，并最终超越许可或将技术推向市场，来获得这些技术的权利。
我们的产品线目前集中在两个核心领域：血液系统恶性肿瘤的CAR t疗法和实体瘤的CAR t疗法。对于这些疗法，我们与世界一流的研究机构合作，包括希望之城国家医疗中心（“COH” 或 “希望之城”）、弗雷德·哈钦森癌症中心（“弗雷德·哈奇”）和全国儿童医院（“全国”）。
我们预计，在可预见的将来，我们将在潜在产品的研究、开发和商业化方面承担大量费用。但是，无法保证我们能够在需要时以我们可接受的条件成功地获得额外资源。因此，人们对我们继续作为持续经营企业的能力存在很大疑问。尽管存在这种不确定性，但未经审计的财务报表不包括与资产可追回性相关的任何调整。
CAR T 疗法
我们的CAR t疗法产品线是在多家世界一流研究机构的独家许可下开发的。我们的战略是许可这些技术，支持合作伙伴的临床前和临床研究活动，并将基础技术转让给我们或合同制造商的细胞处理设施，以便进行我们自己的临床试验。
我们正在与弗雷德·哈奇合作开发针对CD20（Mb-106）的血液系统恶性肿瘤的CAR t疗法。2021年5月，我们宣布美国食品药品监督管理局（“FDA”）接受了我们的Mb-106的研究性新药（“IND”）申请。截至2023年12月，在弗雷德·哈奇（ClinicalTrials.gov标识符：NCT03277729）发起的一项正在进行的1期临床试验中，约有40名患者接受了治疗，大约20名患者在我们赞助的1期临床试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT05360238）中接受了治疗。2023 年，我们获得了安全审查委员会的批准，可以继续增加正在进行的野马赞助的 1 期试验的所有三个活跃武器的剂量。我们展示了最新的结果，显示了良好的安全性，完成
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缓解率和耐久性来自野马在2023年美国血液学会（“ASH”）年会上正在进行的1期试验。
我们还与针对IL13Rα2（Mb-101）的COH合作开发针对实体瘤的CAR t疗法。此外，我们还与Nationwide合作开发了1型单纯疱疹病毒（“HSV-1”）溶瘤病毒（Mb-108），以增强Mb-101在治疗高级别恶性脑肿瘤患者方面的活性。由COH赞助的Mb-101（ClinicalTrials.gov标识符：NCT02208362）的1期临床试验已经完成了治疗阶段，患者的长期安全性仍在继续接受评估。由阿拉巴马大学伯明翰分校（“UAB”）赞助的Mb-108（ClinicalTrials.gov标识符：NCT03657576）的1期临床试验于2019年第三季度开始。2023年10月，我们宣布，美国食品药品管理局接受了我们的临床试验申请，将Mb-101和Mb-108（简称Mb-109）联合用于治疗IL13Rα2+复发或难治性胶质母细胞瘤（“GBM”）和高级别星形细胞瘤患者。
2023 年 5 月 18 日，我们宣布了一系列变更，该变更源于对候选产品组合的审查，以确定我们项目的未来战略和资源的适当分配。在这次审查之后，我们决定停止开发我们的Mb-102（CD123）、Mb-103（HER2）、Mb-104（CS1）和Mb-105（PSCA）项目，所有这些项目都是与希望之城合作开发的CAR t疗法。
MB-106 （针对非霍奇金淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病的 CD20 靶向 CAR T 细胞疗法）
2024年第一季度，我们成功完成了与美国食品药品管理局的1期末会议，该会议讨论了一项潜在的WM治疗关键的2期单臂临床试验。根据讨论，美国食品和药物管理局同意WM关键试验的拟议总体设计，推荐剂量为1 x 107 CAR-T 细胞/kg，仅要求对研究方案进行最低限度的修改。在提交第二阶段或生物制剂许可申请（“BLA”）之前，预计不会进行额外的非临床研究。由于资源有限，并且由于下文所述的劳动力减少，我们预计不会在 2024 年启动用于治疗 WM 试验的 MB-106 的关键 2 期单臂临床试验。视可用资金而定，我们打算依靠第三方服务提供商进行研究和制造服务，以推进我们的优先潜在候选产品。
同样在2024年第一季度，我们在多中心1期试验中完成了惰性淋巴瘤组的入组。该组的第十位也是最后一位入组的患者是滤泡性淋巴瘤（FL）患者，他在接受1 x 10治疗后获得了完全的缓解7 car-T 细胞/kg。结果，尽管没有使用预防性托珠单抗或地塞米松，但该试验第一阶段FL的总体完全缓解率维持在100％（N=6），没有发生超过1级的CRS，也没有任何等级的ICANS。
2024 年 3 月，我们宣布计划与 Fred Hutch 合作进行一项概念验证的 1 期临床试验，该试验由研究者赞助，评估 MB-106 在自身免疫性疾病中的应用。
2024年3月，美国食品药品管理局授予再生医学高级疗法（“RMAT”）称号，用于治疗复发或难治性CD20阳性WM和FL，其依据是迄今为止临床数据中可能出现的反应改善。符合RMAT认证资格的药物是那些旨在治疗、修改、逆转或治愈严重或危及生命的疾病或病症的药物，这些药物提供初步临床证据，表明该药物有可能解决此类疾病或病症未得到满足的医疗需求。RMAT 认证提供具有相同优势的再生医学高级治疗产品，以加快上市申请的开发和审查，该申请适用于获得突破性疗法称号的药物。这些优势包括及时提供建议和与FDA进行互动沟通，以及FDA高级管理人员和经验丰富的审查和监管卫生项目管理人员的主动和协作参与。被指定为 RMAT 的产品也可能有资格参加其他 FDA 加急计划，例如优先审核。美国食品和药物管理局还可以对其加急计划中的产品进行滚动审查，在提交完整申请之前审查部分营销申请。
2024年6月，我们宣布，弗雷德·哈奇研究者赞助的1/2期试验中Mb-106的更新数据显示，10名Wm患者具有良好的安全性和有效性。总体反应率（“ORR”）为90％，观察到持久的反应，包括三个完整反应（“CR”）、两个非常好的部分反应（“VGPR”）和四个部分反应（“PR”）。其中一名获得 CR 的患者缓解了 31 个月，其中
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免疫球蛋白 m (IgM) 水平在使用 Mb-106 治疗后迅速下降至正常范围，此后一直保持正常。患者先前接受过九种治疗的中位数，只有一名患者在接受Mb-106治疗后开始了额外的抗WM治疗。从安全角度来看，九名患者出现CRS：五名1级患者和四名2级患者。一名患者经历了 1 级 ICANS。尽管剂量增加，但未观察到3级或4级CRS或2、3或4级ICANS。
2024年5月，我们告知参与野马赞助的非霍奇金淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病 MB106-CD20-001 1/2期研究的临床地点，我们已决定结束该试验。2024年6月，我们同样告知参与野马赞助的针对先前接受过野马生物公司CAR-T细胞研究产品 MB100-OBS-001 治疗的患者的长期随访研究的临床机构，我们已决定结束该试验。因此，除非有资金和资源可用于重启血液系统恶性肿瘤计划，否则Mb-106的进一步临床开发目前仅侧重于自身免疫性疾病。上述由研究者赞助的1期自身免疫性疾病临床试验的规划正在进行中，该试验计划于2024年第四季度启动，概念验证预计于2025年启动。
MB-109（将 MB-101 CAR T 疗法与 MB-108 溶瘤病毒疗法相结合，用于恶性脑肿瘤）
2023 年 10 月，我们的 MB-109 IND 申请获得了 FDA 可安全进行的 “批准”，这使我们能够启动一项针对 IL13Rα2+ 复发 GBM 和高级别星形细胞瘤患者的 MB-109 的 1 期、开放标签、非随机、多中心研究。在这项1期临床研究中，我们打算评估IL13Rα2+高级别神经胶质瘤患者中CAR-T细胞（MB-101）和1型单纯疱疹病毒（MB-108）的组合。这项研究的设计首先涉及一个前置队列，在该队列中，患者无需事先给药 MB-108 即可单独使用 MB-101 进行治疗。在成功证实了单独使用 MB-101 的安全特征后，该研究将研究增加肿瘤内给药 MB-108 的剂量，然后分别进行瘤内（ICT）和室内（ICV）双重给药 MB-101。由于资源有限，我们目前预计在获得额外资源（如果有的话）之前不会启动这项研究。
已终止的候选产品（基因疗法和体内 CAR-T）
我们之前开发了几种基因疗法候选产品，包括Mb-117和Mb-217（基于圣裘德儿童研究医院（“圣裘德”）许可的技术）和Mb-110（基于莱顿大学医学中心（“LUMC”）许可的技术）。2024年4月，我们与圣裘德签订了终止和释放协议，根据该协议，我们同意终止支持Mb-117和Mb-217候选产品的许可协议，以换取圣裘德相互免除责任并宽恕先前欠他们的所有款项。同样在2024年4月，我们向LUMC发出了终止通知，根据该通知，我们终止了支持Mb-110候选产品的许可协议；我们目前正在与LUMC讨论适用于此类终止的条款。2024年6月，我们还与梅奥医学教育与研究基金会（“梅奥诊所”）达成协议，终止支撑我们（现为以前的）临床前研究的许可协议在活体中CAR-t计划以及相关的赞助研究协议，以换取梅奥诊所相互免除责任并宽恕先前欠他们的所有款项。
迄今为止，我们尚未获得在任何市场销售任何候选产品的批准，因此，没有从候选产品中获得任何产品销售额。此外，自成立以来，我们已经蒙受了巨额的营业亏损，预计在可预见的将来将继续蒙受巨额营业亏损，并且可能永远无法盈利。
最近的事态发展
2024 年 4 月裁员
2024 年 4 月 10 日，由于筹款环境以及CFIUS对该设施出售的审查以及与特拉华州的一家公司UbriGene（波士顿）生物科学有限公司（“UbriGene”）的交易的持续不确定性，我们董事会批准裁员约81％，以降低成本和保留资本。裁员主要在2024年4月进行，并于第二年完成
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2024 年季度。由于这些行动，我们产生了约20万美元的人事相关重组费用，这些费用与一次性员工解雇现金支出有关，这些费用发生在2024年第二季度。
出售制造设施—交易概述
2023年5月18日，我们与UbriGene签订了资产购买协议（“原始资产购买协议”），根据该协议，我们同意将位于马萨诸塞州伍斯特的细胞处理设施（“设施”）的租赁权益以及与该设施生产和生产细胞和基因疗法相关的相关资产出售给UbriGene（以下简称 “交易”）。随后，我们和UbriGene签订了截至2023年6月29日的第1号修正案和截至2023年7月28日的原始资产购买协议（经修订的原始资产购买协议，即 “先前资产购买协议”）的第2号修正案。
2023年7月28日（“截止日期”），根据先前的资产购买协议，我们完成了向UbriGene出售主要与该设施细胞和基因疗法制造和生产有关的所有资产（此类业务、“转让业务” 和此类资产，“转让资产”），以600万美元现金（“基本金额”）的预付对价。在截止日期移交给UbriGene的转让资产包括但不限于：（i）我们租赁的设备和其他个人财产以及主要与转让业务相关的所有其他财产、设备、机械、工具、用品、库存、固定装置和所有其他个人财产，（ii）主要用于转让业务目的的数据、信息、方法、质量管理体系和知识产权，（iii）记录和知识产权申报，包括客户和供应商名单、生产数据、与转让业务有关、在转让业务中使用或产生的标准操作程序和业务记录，以及（iv）运营转让业务所需的所有可转让营业执照、许可证和批准。某些转让资产，包括我们对设施的租赁和主要用于转让业务的合同（“转让合同”），在截止日期未转让给UbriGene。
致美国外国投资委员会的自愿通知
UbriGene是中国合同开发和制造组织UbriGene（江苏）生物科学有限公司的间接全资子公司。根据先前资产购买协议，我们和UbriGene同意尽最大努力获得美国外国投资委员会（“CFIUS”）的交易许可，尽管获得此类许可并不是完成交易的条件。根据先前资产购买协议，我们和UbriGene此前曾于2023年8月10日向CFIUS提交了自愿联合通知。
在最初的45天审查期和随后的45天调查期之后，CFIUS于2023年11月13日要求我们和UbriGene撤回并重新提交我们的联合自愿通知，以便有更多时间审查和讨论该交易构成的国家安全风险的性质和范围。应CFIUS的要求，我们和UbriGene提交了撤回并重新提交给CFIUS的联合自愿通知的申请。2023年11月13日，CFIUS批准了这一请求，接受了联合自愿通知，并于2023年11月14日开始了新的45天审查期。CFIUS 的 45 天审查于 2023 年 12 月 28 日结束。由于CFIUS在2023年12月28日之前尚未完成审查，该程序过渡到随后的45天调查期，该调查期于2024年2月12日结束。
在经历了上述45天的审查期和随后的45天调查期之后，我们和UbriGene于2024年2月12日请求允许撤回并重新提交我们的联合自愿通知，以便有更多时间审查和讨论该交易构成的国家安全风险的性质和范围。在我们共同要求撤回并重新提交给CFIUS的联合自愿通知后，CFIUS于2024年2月12日批准了这一请求，接受了联合自愿通知，并于2024年2月13日开始了新的45天审查期。CFIUS新的45天审查于2024年3月28日结束。由于CFIUS尚未结束其行动，随着CFIUS进一步调查该交易，该程序过渡到第二个45天阶段。2024年3月28日，CFIUS告知我们，其调查将在2024年5月13日之前完成。
2024年5月13日，我们与UbriGene和CFIUS一起执行了一项国家安全协议（“NSA”），根据该协议，我们和UbriGene同意放弃该交易以及该资产计划进行的所有其他交易
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购买协议以及与之相关的协议。国家安全局的执行是CFIUS认定此类交易对美国国家安全构成风险的结果。我们不同意这一立场，但鉴于CFIUS的反对，我们认为完成交易的可能性不大。国家安全局对我们和UbriGene及其附属公司施加了某些条件。最重要的是，我们同意（i）不与UbriGene或其任何关联公司进行交易；以及（ii）指定联系人代表，CFIUS和UbriGene的指定联系人可以在需要时与其进行互动。国家安全局还要求UbriGene在国家安全局执行后的180天内出售或以其他方式处置购买的设备资产，如果UbriGene能够在国家安全局执行后的45天内向我们出售回购的设备资产（“快速撤资”），则UbriGene能够取消其根据国家安全局承担的部分义务。
2024 年 6 月回购资产
2024年6月27日（“生效日期”），我们与UbriGene签订了资产购买协议（“资产购买协议”），根据该协议，我们同意根据其中规定的条款和条件回购（“回购交易”）公司先前根据先前资产购买协议向UbriGene转让给UbriGene的资产、财产和权利，不包括根据购买协议转让的任何已消耗或消费的库存自先前资产购买完成以来由UbriGene转让给第三方协议（统称为 “回购资产”）。为避免疑问，“回购资产” 还包括我们或我们的关联公司先前出售、转让、传输、分配、交付或出资给UbriGene或其关联公司的所有野马资产（该术语在国家安全局中定义），前提是自先前资产购买协议结束以来优博瑞金未消费或转让给第三方的此类资产。回购的资产不包括UbriGene在先前资产购买协议结束后收购的库存。我们还同意承担先前根据先前资产购买协议转移给UbriGene的所有义务、负债和承诺。回购交易旨在构成UbriGene根据国家安全局与CFIUS的快速撤资。
作为回购交易的对价，我们同意向UbriGene支付1,395,138美元的总收购价格（“购买价格”），包括（i）在生效日期后的五（5）个工作日内预付的100,000美元，以及（ii）在收盘后十二（12）个月之日到期的1,295,138美元的后续金额（“递延金额”）。如果自最初的（或任何延期的）应付递延金额之日起，截至公开报告我们当时最新的季度已审计或未经审计的财务报表之日，净资产低于2,000万美元，则在向UbriGene发出书面通知后，我们可以选择将递延金额的付款义务再推迟六（6）个月，但此类延期的次数没有限制。尽管如此，如果我们截至回购交易完成后的12（十二）个月之日仍未全额支付递延金额，则任何未偿还的金额将从交易结束后的12（十二）个月之日开始按每年5％的利率累计利息，直到递延金额全额支付。
资产购买协议包含我们和UbriGene对各方的惯常陈述和保证。此外，我们同意在生效之日起的六十（60）天内向UbriGene提供收购价格分配表。
根据资产购买协议的条款，我们和UbriGene终止了我们之间签订的与资产购买协议相关的以下协议：（i）2023年7月28日的制造服务协议和根据该协议签订的工作订单，（ii）2023年7月28日的质量服务协议，（iii）2023年7月28日的分包CDMO协议以及根据该协议签订的工作订单，(iv) 2023 年 7 月 28 日的质量服务协议，以及 (v) 过渡服务协议。
关于不遵守纳斯达克持续上市要求的通知
2024年3月13日，我们收到了纳斯达克股票市场有限责任公司（“纳斯达克”）上市资格部门（“员工”）的缺陷信（“信函”），通知我们没有遵守纳斯达克上市规则5550（b）（1）下继续在纳斯达克资本市场上市的最低股东权益要求。《纳斯达克上市规则》5550 (b) (1) 要求在纳斯达克资本市场上市的公司将股东权益维持在至少250万美元（“股东权益要求”）。截至2023年12月31日，我们报告了股东权益
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为12.3万美元，截至2024年6月30日，我们报告的股东权益为负值（830万美元）。该信还指出，截至发稿之日，我们没有上市证券的市值为3500万美元，在最近结束的财政年度或最近三个财政年度中的两个财政年度中，我们没有继续在纳斯达克资本市场上市的替代量化标准，也没有50万美元的持续经营净收入。
该信函对我们在纳斯达克资本市场的继续上市没有立即影响，前提是我们遵守了其他持续上市要求。根据纳斯达克的规定，我们有45个日历日或在2024年4月29日之前提交恢复合规的计划（“合规计划”）。我们于2024年4月29日提交了合规计划，工作人员批准了我们将180个日历日延长至2024年9月9日的请求，以恢复对股东权益要求的遵守。
2024年5月16日，我们收到纳斯达克工作人员的通知（“第二封信”），表明我们的普通股出价连续31个工作日收于每股1.00美元以下，因此，我们没有遵守纳斯达克上市规则5550（a）（2），该规则规定了继续在纳斯达克资本市场上市的最低出价要求。纳斯达克的第二封信对我们在纳斯达克的普通股上市没有立即生效。根据纳斯达克上市规则5810（c）（3）（A），我们获得了180个日历日的宽限期，或直到2024年11月12日，以恢复对投标价格要求的遵守。在180个日历日的宽限期内，至少连续十个工作日（但通常不超过连续20个工作日），证明收盘价为每股至少1.00美元，即可实现合规。
如果我们在2024年11月12日之前仍未恢复对出价要求的合规性，则我们可能有资格再延长180个日历日的合规期，前提是我们满足在纳斯达克首次上市的标准和公开持股市值的持续上市要求，并且我们向纳斯达克发出书面通知，表示我们打算在第二个合规期内通过在必要时进行反向股票拆分来弥补缺陷。如果我们没有资格获得第二次宽限期，纳斯达克工作人员将提供书面通知，告知我们的普通股将退市；但是，我们可以要求纳斯达克听证小组（“小组”）举行听证会，如果及时提出，该小组将在听证程序结束和小组可能批准的任何延期到期之前暂停或除名工作人员采取的任何进一步的暂停或除名行动。无法保证我们维持普通股在纳斯达克资本市场上市的努力会取得成功。
融资活动
2024 年 5 月公开发行
2024年4月29日，我们开始尽最大努力向机构投资者（“投资者”）进行公开发行（“2024年5月发行”），共计（i）1,160,000股普通股，（ii）预筹认股权证（“2024年5月预融资认股权证”），总共购买15,717,638股普通股（“2024年5月预融资认股权证股”），（iii）A-1认股权证（“A-1系列认股权证”），最多可购买16,877,638股普通股（“A-1系列认股权证”），（iv）A-2系列认股权证（“A-2系列”）认股权证”），总共购买16,877,638股普通股（“A-2系列认股权证”），以及（v）A-3系列认股权证（“A-3系列认股权证”，以及A-1系列认股权证和A-2系列认股权证，“认股权证”），总共购买最多16,877,638股普通股（“A-3系列认股权证”）股票”）。每股普通股或2024年5月预筹认股权证与一份用于购买一股普通股的A-1系列认股权证、一份用于购买一股普通股的A-2系列认股权证和一份用于购买一股普通股的A-3系列认股权证一起出售。每股普通股和随附认股权证的公开发行价格为0.237美元，2024年5月每股预筹认股权证和随附认股权证的公开发行价格为0.2369美元。2024年5月的预融资认股权证的行使价为每股0.0001美元，可立即行使，将在全部行使后到期。每份认股权证的行使价为每股0.237美元，自股东行使认股权证（“认股权证股东批准”）生效之日起开始行使，认股权证于2024年6月27日获得。A-1系列认股权证将在认股权证股东批准五周年之际到期。A-2系列认股权证将在认股权证股东批准二十四个月周年之际到期。A-3系列认股权证将在认股权证股东批准九个月周年之际到期。
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2024年5月发行的净收益约为320万美元，扣除配售代理的费用和开支（定义见下文），以及我们应支付的其他发行费用，但不包括行使认股权证的净收益（如果有）。2024 年 5 月的发行于 2024 年 5 月 2 日结束。
关于2024年5月的发行，我们还与投资者签订了认股权证修订协议（“认股权证修订协议”）。根据认股权证修订协议，我们同意修改某些现有认股权证，以购买先前于2023年10月向投资者发行的多达2588,236股普通股，行使价为每股1.58美元（“现有认股权证”），以换取他们在2024年5月的发行中购买证券，具体如下：（i）将现有认股权证的行使价下调至每股0.237美元，（ii）提供经修订的现有认股权证在收到认股权证股东批准后才能行使认股权证在2024年5月发行中的行使性，以及（iii）在收到此类认股权证股东批准后，将现有认股权证的原始到期日延长五年。认股权证修正协议于2024年5月2日生效。
2024 年 6 月注册直接发行和同时私募认股权证（“2024 年 6 月发行”）
2024年6月19日，我们与一位机构认可投资者签订了证券购买协议（“2024年6月SPA”），根据该协议，我们同意以根据纳斯达克规则在市场上定价的注册直接发行（“注册直接发行”）发行和出售（i）3,025,000股普通股，每股价格为0.41美元，以及（ii）预融资认股权证（“预融资认股权证”）) 购买最多3,105,000股普通股，每份预筹认股权证的价格等于0.4099美元，普通股每股价格减去0美元.0001。
预筹认股权证代替普通股出售给了投资者，否则投资者在注册直接发行中购买普通股将导致投资者及其关联公司和某些关联方在注册直接发行完成后立即实益拥有我们已发行普通股的4.99％以上（或由投资者在发行时选择9.99％）的已发行普通股。预融资认股权证的行使价为每股0.0001美元，在发行后即可行使，在全部行使之前一直可行使。
注册直接发行于 2024 年 6 月 21 日结束。我们打算将注册直接发行的约210万美元净收益用于一般公司用途和营运资金需求。
在同时进行的私募中，根据2024年6月SPA的条款，我们还同意向投资者发行和出售未注册的认股权证（“私募认股权证”），购买最多6,130,000股普通股，每份私募认股权证的发行价格为0.41美元，购买一股普通股（“私募配售”，以及注册直接发行，“发行”）（其发行价格已包括在内）以普通股或预融资认股权证的每股购买价格计算）。私募认股权证的行使价为每股0.41美元（视私募认股权证中规定的习惯调整而定），可在发行时行使，并将自发行之日起五年后到期。私募认股权证包含对行使价的惯常反稀释调整，包括股票分割、股票分红、供股和按比例分配。私募认股权证随后于2024年7月在S-1表格（文件编号333-280927）上注册。
H.C. Wainwright & Co., LLC（“Wainwright”）根据我们与温赖特于2024年6月18日签订的订约书（“订约书”），担任了与本次发行相关的独家配售代理。根据订约书，我们向温赖特（或其指定人）发行了认股权证，以购买最多367,800股普通股（“温赖特认股权证”，以及私募认股权证，“2024年认股权证”）。温赖特认股权证的条款与私募认股权证的条款基本相同，唯一的不同是温赖特认股权证将在发行开始后五年到期，行使价为每股0.5125美元（视温赖特认股权证规定的习惯调整而定），占注册直接发行中普通股每股购买价格的125％。
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2024 年 5 月《市场发行协议》
2024年5月31日，我们与Wainwright（“经理”）签订了市场发行协议（“aTm协议”），根据该协议，我们可以不时自行决定通过或向经理发行和出售我们的普通股（“AtM股票”）。我们根据发行协议发行和出售自动柜员机股票（如果有）将根据我们在《证券法》下的S-3表格（文件编号333-279891）（“注册声明”）上的注册声明，以及其中包含的相关招股说明书，于2024年5月31日向美国证券交易委员会提交并于2024年6月12日宣布生效。
根据自动柜员机协议，经理可以通过法律允许的任何方式出售自动柜员机股票，该方法被视为《证券法》第415（a）（4）条所定义的 “市场发行”。管理人将根据我们的指示（包括任何价格、时间或规模限制或我们可能施加的其他惯常参数或条件），不时采取商业上合理的努力出售AtM股票。我们将向经理支付佣金，金额为根据自动柜员机协议通过管理人出售的自动柜员机股票销售总收益的3.0％，并已向经理提供了惯常的赔偿和出资权。我们还将向经理偿还与自动柜员机协议相关的某些费用。公司和经理人均可根据事先指定的书面通知随时终止自动柜员机协议。
根据自动柜员机协议发行的自动柜员机股票将在 (i) 出售所有受自动柜员机协议约束的自动柜员机股票或 (ii) 根据其条款终止自动柜员机协议时终止，以较早者为准。
在截至2024年6月30日的六个月中，没有根据自动柜员机协议发行任何普通股。
根据S-3表格上的注册声明，我们能够出售的证券数量是有限的。请参阅 “风险因素” 和 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析——流动性和资本资源”。
2018年市场发行销售协议终止
2024年5月31日，我们向b. Riley Securities, Inc.（前身为莱利FBR, Inc.）、坎托·菲茨杰拉德公司和经理（统称 “代理人”）发出通知，要求终止我们于2018年7月27日、2020年12月31日和2023年4月14日修订的场外发行销售协议（统称 “2018年销售协议”），代理人。根据2018年销售协议第13（b）条，2018年销售协议的终止于2024年6月5日生效。
根据2018年销售协议的条款，我们之前能够不时通过或向代理人发行和出售我们的普通股，总发行价最高为1亿美元，但须遵守S-3表格I.B.6号指令的限制。由于2018年销售协议的终止，我们将不会根据2018年销售协议发行或出售任何额外的普通股。
关键会计政策与估算值的使用
我们对财务状况和经营业绩的讨论和分析以我们的财务报表为基础，这些报表是根据美国普遍接受的会计原则编制的。运用这些原则需要我们在确定可接受的会计原则和方法在多样而复杂的经济活动中的适用性时作出判断。编制这些财务报表要求我们作出估算和判断，影响报告的支出、资产和负债金额以及或有资产和负债的相关披露。我们的估计基于历史经验和我们认为在当时情况下合理的其他假设。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值有所不同。
有关我们的关键会计估算的讨论，请参阅 2023 年 10-k 表格中的 MD&A。自2023年12月31日以来，我们的关键会计估算或会计政策没有重大变化。
32
目录
会计公告
在截至2024年6月30日的六个月中，2023年10-k表中披露的预计会对公司当前或未来的财务报表产生重大影响的新会计声明或最近发布的会计公告的更新。
小型申报公司状况
根据联邦证券法，我们是一家 “规模较小的申报公司”，这意味着在最近结束的财年中，我们由非关联公司持有的股票的市值低于7亿美元，年收入低于1亿美元。如果（i）非关联公司持有的股票的市值低于2.5亿美元，或（ii）我们在最近结束的财年中年收入低于1亿美元，且非关联公司持有的股票的市值低于7亿美元，则我们可能会继续是一家规模较小的申报公司。作为一家规模较小的申报公司，我们可以选择在10-K表年度报告中仅提供最近两个财年的已审计财务报表，减少了有关高管薪酬和某些其他事项的披露义务，并且允许小型申报公司推迟采用本10-Q表财务报表附注2中讨论的某些最新会计声明。
受控公司地位
我们是丰泽控股的子公司。作为 “受控公司”，我们依赖《纳斯达克上市规则》第5615（c）（2）条规定的豁免，该规则允许我们在董事会中保留少于多数的独立董事。
运营结果
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月的比较
| | 在截至6月30日的三个月中 | | 改变 |
| |||||||
（以千美元计） | | 2024 | | 2023 | | $ | | % |
| |||
运营费用： |
| |
|
| |
|
| |
|
|
| |
研究和开发 | | $ | 4,360 | | $ | 10,836 | | $ | (6,476) |
| (60) | % |
资产减值 | | | 2,649 | | | — | | | 2,649 | | 100 | % |
一般和行政 | |
| 1,531 | |
| 3,055 | |
| (1,524) |
| (50) | % |
运营费用总额 | |
| 8,540 | |
| 13,891 | |
| (5,351) |
| (39) | % |
运营损失 | |
| (8,540) | |
| (13,891) | |
| 5,351 |
| (39) | % |
| | | | | | | | | | | | |
其他收入（支出） | |
|
| |
|
| |
|
|
|
| |
其他收入 | | | 314 | | | 429 | |
| (115) |
| (27) | % |
利息收入 | |
| 29 | |
| 159 | |
| (130) |
| (82) | % |
利息支出 | |
| (2) | |
| (2,932) | |
| 2,930 |
| (100) | % |
其他收入总额（支出） | |
| 341 | |
| (2,344) | |
| 2,685 |
| (115) | % |
净亏损 | | $ | (8,199) | | $ | (16,235) | | $ | 8,036 |
| (49) | % |
研究和开发费用
研发费用主要包括人事相关费用，包括工资、福利、差旅和其他相关费用、股票薪酬、向第三方支付的许可款项、与许可产品和技术相关的赞助研究和里程碑成本、为临床前和临床研究向第三方合同研究组织（“CRO”）支付的款项、临床试验的调查地点、顾问、购买和制造临床试验材料的成本、与监管相关的成本备案, 实验室费用和其他用品.
在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月中，研发费用分别为440万美元和1,080万美元。减少约640万美元的主要原因是支出减少了51美元
33
目录
百万美元用于人员相关费用，其中包括通过与UbriGene签订的分包协议报销的约60万美元费用，以及因2024年4月员工裁员而无法支付的2023年130万美元应计奖金的撤销，290万美元的实验室用品，其中包括通过与UbriGene签订的分包协议报销的约10万美元费用，60万美元的计划相关费用，其中约30万美元豁免了向梅奥诊所支付的应付账款的数百万美元这是双方终止许可协议的结果，60万美元的设施和弃用费用，其中包括通过与UbriGene签订的分包协议报销的约20万美元费用，以及90万美元的咨询费用，由370万美元增加的其他费用所抵消，其中约320万美元与2024年6月从UbriGene回购资产相关的费用。
下表详细列出了截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月的研发支出组成部分：
| | 在截至6月30日的三个月中 | ||||
（以千美元计） | | 2024 | | 2023 | ||
研发计划相关费用 (1) |
| |
|
| |
|
MB-102 | | $ | - | | $ | 69 |
MB-106 | | | 514 | | | 945 |
MB-107/207 (2) | | | - | | | (912) |
MB-109 | | | 130 | | | 358 |
MB-110 | | | 121 | | | 112 |
梅奥现场 CAR T | | | (300) | | | 282 |
所有其他人 (3) | | | 8 | | | 221 |
研发费用总额 | | | 473 | | | 1,075 |
研发人员相关费用 (4) | | | (449) | | | 4,610 |
研发设施和折旧费用 | | | 300 | | | 892 |
研发咨询费用 | | | 74 | | | 977 |
研发实验室用品 | | | (12) | | | 2,946 |
研发其他费用 (5) | | | 3,974 | | | 336 |
研发费用总额 | | $ | 4,360 | | $ | 10,836 |
(1)) 包括赞助的研究、许可和临床试验的相关费用。
(2) 截至2023年6月30日的三个月的积分反映了Mb-107/207计划终止服务时收到的退款和积分备忘录。
(3) 包括长期随访和已终止计划的费用。
(4) 截至2024年6月30日的三个月，抵免额反映了与2024年4月裁员相关的限制性股票单位被没收所导致的股票薪酬支出的逆转。
(5) 包括与2024年6月从UbriGene回购资产相关的约320万美元费用。
资产减值
在截至2024年6月30日的三个月中，我们产生了260万美元的减值费用，这归因于我们对包括租赁权益改善和相关使用权资产在内的资产组的可收回性的评估。在截至2023年6月30日的三个月中，没有记录任何减值。
一般和管理费用
一般和管理费用主要包括高管和其他行政人员的工资和相关费用，包括股票薪酬、招聘费用、专业费和其他公司费用，包括投资者关系、包括专利费在内的法律活动以及设施相关费用。
在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月中，一般和管理费用分别为150万美元和310万美元。减少约160万美元的主要原因是人事费用减少了50万美元，法律和专利保护费用减少了80万美元，专业人员减少了20万美元
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目录
服务，咨询费用减少了20万美元，其他各种一般和管理费用减少了10万美元，但与融资相关的Fortress股权费用增加的20万美元抵消了这一减少。
其他收入或支出
在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月中，其他收入（支出）分别为30万美元和230万美元。收入增加约270万美元，主要是由于与偿还定期贷款相关的利息支出减少了290万美元，但部分被其他收入减少10万美元和利息收入减少10万美元所抵消。
截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月的比较
| | 在截至6月30日的六个月中 | | 改变 |
| |||||||
（以千美元计） | | 2024 | | 2023 | | $ | | % |
| |||
运营费用： |
| |
|
| |
|
| |
|
|
| |
研究和开发 | | $ | 8,164 | | $ | 24,836 | | $ | (16,672) |
| (67) | % |
资产减值 | | | 2,649 | | | — | | | 2,649 | | 100 | % |
一般和行政 | |
| 2,958 | |
| 5,376 | |
| (2,418) |
| (45) | % |
运营费用总额 | |
| 13,771 | |
| 30,212 | |
| (16,441) |
| (54) | % |
运营损失 | |
| (13,771) | |
| (30,212) | |
| 16,441 |
| (54) | % |
| | | | | | | | | | | | |
其他收入（支出） | |
|
| |
|
| |
|
|
|
| |
其他收入 | | | 314 | | | 780 | | | (466) | | (60) | % |
利息收入 | |
| 70 | |
| 612 | |
| (542) |
| (89) | % |
利息支出 | |
| (3) | |
| (4,108) | |
| 4,105 |
| (100) | % |
其他收入总额（支出） | |
| 381 | |
| (2,716) | |
| 3,097 |
| (114) | % |
净亏损 | | $ | (13,390) | | $ | (32,928) | | $ | 19,538 |
| (59) | % |
研究和开发费用
研发费用主要包括人事相关费用，包括工资、福利、差旅和其他相关费用、股票薪酬、向第三方支付的许可款项、与许可产品和技术相关的赞助研究和里程碑成本、为临床前和临床研究向第三方合同研究组织（“CRO”）支付的款项、临床试验的调查地点、顾问、购买和制造临床试验材料的成本、与监管相关的成本备案, 实验室费用和其他用品.
在截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月中，研发费用分别为820万美元和2,480万美元。减少约1,660万美元的主要原因是人事相关费用减少了1,090万美元，这反映了员工人数的减少，其中包括通过与UbriGene签订的分包协议报销的约290万美元费用，以及因2024年4月裁员而无法支付的2023年130万美元应计奖金的撤销，490万美元的实验室用品，其中包括通过报销的约10万美元费用与UbriGene的分包协议为2美元。400万美元用于计划相关费用，其中包括因共同终止许可协议而减免的约60万美元应付给圣裘德的应付账款，以及因许可协议终止而免除的30万美元梅奥诊所应付账款，140万美元的设施和弃用费用，其中包括通过与UbriGene的分包协议报销的约40万美元费用以及120万美元的咨询费用，被其他支出增加的约400万美元所抵消,其中约320万美元的支出与2024年6月从UbriGene回购资产有关。
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目录
下表详细列出了截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月的研发支出组成部分：
| | 在截至6月30日的六个月中 | ||||
（以千美元计） | | 2024 | | 2023 | ||
研发计划相关费用 (1) |
| |
|
| |
|
MB-102 | | $ | (2) | | $ | 110 |
MB-106 | | | 1,567 | | | 2,126 |
MB-107/207 (2) | | | (562) | | | (472) |
MB-109 | | | 403 | | | 675 |
MB-110 | | | 241 | | | 224 |
梅奥现场 CAR T | | | (294) | | | 582 |
所有其他人 (3) | | | 8 | | | 494 |
研发费用总额 | | | 1,361 | | | 3,739 |
研发人员相关费用 (4) | | | (1,138) | | | 9,715 |
研发设施和折旧费用 | | | 659 | | | 2,065 |
研发咨询费用 | | | 758 | | | 1,930 |
研发实验室用品 | | | 183 | | | 5,109 |
研发其他费用 (5) | | | 6,341 | | | 2,278 |
研发费用总额 | | $ | 8,164 | | $ | 24,836 |
(1)) 包括赞助的研究、许可和临床试验的相关费用。
(2) 截至2024年6月30日的六个月的抵免额反映了因共同终止与圣裘德的许可协议和相关数据传输协议而产生的未付应付账款和应计开支的豁免。
(3) 包括长期随访和已终止计划的费用。
(4) 截至2024年6月30日的六个月的抵免额反映了2023年应计奖金的逆转，由于2024年4月裁员，该奖金将不予支付。
(5) 包括与2024年6月从UbriGene回购资产相关的约320万美元费用。
资产减值
在截至2024年6月30日的六个月中，我们产生了260万美元的减值费用，这归因于我们对包括租赁权益改善和相关使用权资产在内的资产组的可收回性的评估。在截至2023年6月30日的六个月中，没有记录任何减值。
一般和管理费用
一般和管理费用主要包括高管和其他行政人员的工资和相关费用，包括股票薪酬、招聘费用、专业费和其他公司费用，包括投资者关系、包括专利费在内的法律活动以及设施相关费用。
在截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月中，一般和管理费用分别为300万美元和540万美元。减少约240万美元的主要原因是人事费用减少了100万美元，法律和专利保护费用减少了100万美元，咨询费用减少了20万美元，专业服务减少了10万美元。以及其他各种一般和管理费用减少了30万美元，但与融资相关的Fortress股权费用增加了20万美元。
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目录
其他收入或支出
在截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月中，其他收入（支出）分别为40万美元和270万美元。收入增加约310万美元，主要是由于与偿还定期贷款相关的利息支出减少了410万美元，但部分被其他收入减少50万美元和利息收入减少50万美元所抵消。
流动性和资本资源
我们已经蒙受了巨额的营业损失，预计在可预见的将来将继续蒙受巨额营业损失，并且可能永远无法盈利。截至2024年6月30日，我们的累计赤字为3.944亿美元。
迄今为止，我们的业务主要通过出售股权来提供资金。例如，我们在2024年5月2日完成了2024年5月的发行，2024年6月21日，我们完成了上述 “融资活动” 中描述的2024年6月的发行（合称 “发行”）。扣除配售代理的费用和开支以及我们应付的其他发行费用后，本次发行的净收益约为530万美元，但不包括行使认股权证的净收益。我们打算将本次发行的净收益用于营运资金和一般公司用途。
截至2024年6月30日，该公司的现金及现金等价物为430万美元。2024年4月10日，我们的董事会批准裁员约81％，以降低成本和保留资本，这是由于筹款环境以及CFIUS对该设施出售的审查以及与UbriGene的交易的持续不确定性。削减主要发生在2024年4月，并于第二季度完成。此外，2024 年 4 月，我们终止了与圣裘德和莱顿大学医学中心的许可协议。圣裘德许可证和相关的数据传输协议的相互终止包括免除我们所欠的未付款项。2024年6月，我们终止了与梅奥诊所的许可协议，其中包括免除我们所欠的大约30万美元的未付款项。2024 年 6 月，我们还终止了商业中心设施的转租。根据我们目前的运营计划，反映了上述变化，我们目前预计，此类现金和现金等价物，以及上述发行中获得的约530万美元净收益，将足以为我们在2024年第四季度的运营提供资金。我们将继续通过企业伙伴关系和资本市场筹款寻求更多资金。请参阅 “风险因素——与我们的财务和资本要求相关的风险”。
我们的持续经营业务取决于筹集额外资金以及最终实现和维持盈利业务。截至2024年6月30日，自这些未经审计的财务报表发布之日起，我们是否有能力在未来12个月内继续作为持续经营企业存在重大疑问。本10-Q表中包含的财务报表不包括业务停止时可能需要的任何调整。
此外，根据我们在S-3表格上现有的货架注册声明，我们可能能够筹集的收益金额可能有限。在提交本10-Q表格时，我们受S-3表格I.b.6的一般指令（即 “婴儿架规则”）的约束。根据这些指示，我们在S-3表格上的注册声明在任何12个月内通过首次发行证券筹集的资金金额仅限于非关联公司持有的普通股总市值的三分之一。因此，在我们的公开持股量超过7500万美元之前，我们将限制使用我们的S-3表格出售证券所能筹集的收益金额。
合同义务
我们在正常业务过程中与许可方、CRO、合同制造组织 (CMO) 和其他第三方签订合同，以采购各种产品和服务，包括但不限于生物药品开发、生物测定开发、商业化、临床和临床前开发、临床试验管理、药物警戒以及制造和供应。这些合同通常不包含最低购买承诺，我们通常可以在收到书面通知后终止。终止或取消/延迟时应付的款项包括对所提供服务的付款或产生的费用，包括不可取消的债务
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目录
我们的服务提供商，直至取消之日；在某些情况下，我们与 CRO 和 CMO 的合同安排包括取消和/或延迟费和罚款。
如2023年10-k表中所述，在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，我们的合同义务和承诺没有实质性变化。见上文，了解我们最近于2024年4月终止与圣裘德和LUMC的协议，以及与梅奥诊所于2024年6月终止的协议。
截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月的现金流
| | 在截至6月30日的六个月中 | ||||
（以千美元计） | | 2024 | | 2023 | ||
现金流量表数据： |
| |
|
| |
|
提供的现金总额（用于）： |
| |
|
| |
|
运营活动 | | $ | (7,656) | | $ | (30,200) |
投资活动 | |
| — | |
| (34) |
融资活动 | |
| 5,315 | |
| (30,287) |
现金、现金等价物和限制性现金的净变动 | | $ | (2,341) | | $ | (60,521) |
运营活动
截至2024年6月30日的六个月中，用于经营活动的净现金为770万美元，而截至2023年6月30日的六个月为3,020万美元。
截至2024年6月30日的六个月中，用于经营活动的净现金主要归因于约1,340万美元的净亏损，部分被570万美元的非现金项目所抵消，主要与260万美元的资产减值费用以及310万美元的运营资产和负债变动有关。
截至2023年6月30日的六个月中，用于经营活动的净现金主要是由于约3,290万美元的净亏损和180万美元的运营资产和负债变动，部分抵消了30万美元的非现金股票薪酬支出、130万美元的折旧、因清债务损失而产生的280万美元以及其他经营活动的10万美元。
投资活动
在截至2024年6月30日的六个月中，投资活动中没有使用或提供任何现金。截至2023年6月30日的六个月中，用于投资活动的净现金为34,000美元，主要用于购买固定资产。
融资活动
在截至2024年6月30日的六个月中，融资活动提供的净现金为5.3美元，主要反映了2024年5月发行和2024年6月发行的收益。
在截至2023年6月30日的六个月中，在定期贷款偿还的推动下，用于融资活动的净现金为3,030万美元，部分被ESPP普通股发行所筹集的10万美元所抵消。
第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露
根据《交易法》第12b-2条的规定，我们是一家规模较小的申报公司，无需提供本项目下的信息。
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第 4 项。控制和程序
评估披露控制和程序
在包括首席执行官和首席财务官在内的管理层的监督和参与下，我们对截至2024年6月30日的披露控制和程序的设计和运作的有效性进行了评估，该术语在《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条中定义。根据这项评估，我们的首席执行官兼首席财务官得出结论，截至该日，我们的披露控制和程序是有效的，可以确保我们在交易法报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格规定的时间内得到记录、处理、汇总和报告，并酌情收集此类信息并将其传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时关于必要披露的决定。
财务报告内部控制的变化
在最近一个季度中，我们的业务对财务报告的内部控制没有发生任何变化，这严重影响了我们的财务报告内部控制，或者合理地可能产生重大影响。
第二部分。其他信息
第 1 项。法律诉讼
没有。
第 1A 项。风险因素
投资我们的普通股或我们可能提供的任何其他类型的股票或债务证券（统称为 “证券”）涉及高度的风险。以下信息列出了风险因素，这些风险因素可能导致我们的实际业绩与我们在本10-Q表中做出的前瞻性陈述以及我们可能不时做出的前瞻性陈述中包含的结果存在重大差异。除了本10-Q表格中包含的其他信息外，您还应仔细考虑下述风险， 包括我们的合并财务报表和相关附注以及 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 在做出投资决定之前。任何这些风险都可能损害我们的业务、财务状况或经营业绩。下文描述的风险和不确定性并不是我们面临的唯一风险和不确定性。我们目前未知的其他风险或我们目前未认为对我们的业务构成重大风险的其他因素也可能损害我们的业务运营。以下风险因素中的一些陈述构成前瞻性陈述。请参阅标题为 “关于前瞻性陈述的特别说明” 的部分。
与我们的财务和资本要求相关的风险
自成立以来，我们已经蒙受了重大损失。我们预计在可预见的将来将蒙受损失，可能永远无法实现或维持盈利能力。我们没有任何获准商业销售的产品，因此预计在可预见的将来（如果有的话）不会从产品销售中产生任何收入。
我们的运营历史有限。我们主要专注于组织、收购、开发和保护我们的专有技术，识别和获取各种候选产品的临床前数据，目标是支持监管部门对这些候选产品的批准。自2015年3月成立以来，我们已经蒙受了损失。截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月中，我们的净亏损分别为1,340万美元和3,290万美元，截至2024年6月30日，我们的累计赤字为3.944亿美元。我们预计，在可预见的将来，将继续蒙受巨额营业亏损。我们也预计在创造实质性收入后的一段时间内（如果有的话）我们不会实现盈利。如果我们无法创造收入，我们将无法盈利，如果没有持续的资金，可能无法继续运营。
39
目录
由于与开发药品相关的众多风险和不确定性，我们无法预测增加支出的时间或金额，也无法预测何时或是否能够实现盈利。我们的净亏损可能会在每个季度之间以及逐年大幅波动。我们预计，在以下情况下，我们的支出将大幅增加：
| ● | 我们的一个或多个候选产品获得监管部门批准并获准进行商业销售，这是因为我们需要建立必要的商业基础设施，以便毫不拖延地推出和商业化该候选产品，包括雇用销售和营销人员以及与第三方签订制造、测试、仓储、配送、现金收集和相关商业活动的合同； |
| ● | 美国食品和药物管理局或外国监管机构要求我们在目前预期的研究之外进行研究； |
| ● | 在完成我们的临床试验或任何候选产品的开发方面存在任何延迟； |
| ● | 我们执行其他合作、许可或类似安排，要求我们向合作者或许可方付款； |
| ● | 与我们的未来发展计划相关的支出水平存在差异； |
| ● | 我们可能参与任何产品责任或知识产权侵权诉讼；以及 |
| ● | 任何监管发展都会影响竞争对手的候选产品。 |
我们的盈利能力取决于我们的创收能力。迄今为止，我们尚未从开发阶段的产品中产生任何收入，也不知道何时或是否会产生任何收入。我们的创收能力取决于多种因素，包括但不限于我们的以下能力：
| ● | 为我们的一个或多个候选产品或我们可能许可或收购的任何未来候选产品获得监管部门的批准； |
| ● | 以可接受的成本水平制造或已经制造了我们的一种或多种候选产品或任何未来候选产品（如果获得批准）的商业数量；以及 |
| ● | 建立商业组织和必要的支持基础设施，以成功地营销和销售我们的一种或多种候选产品或任何未来候选产品（如果获得批准）。 |
即使我们确实实现了盈利，我们也可能无法维持或提高每季度或每年的盈利能力。我们未能实现盈利并保持盈利将压低我们公司的价值，并可能损害我们筹集资金、扩大业务、维持研发工作、实现产品多样化甚至继续运营的能力。我们公司价值的下跌也可能导致您损失对我们证券的全部或部分投资。
我们能否继续作为持续经营企业存在重大疑问。我们将需要筹集额外资金（这些资金可能无法按我们可接受的条件提供，或者根本无法提供）和/或延迟、限制或终止我们的产品开发工作或其他业务。如果我们无法筹集资金，我们可能会被要求寻求破产保护或其他替代方案，这可能会导致我们的证券持有人损失对我们的部分或全部投资。
我们目前正在通过临床开发推进我们在血液系统癌症和实体瘤方面的项目。开发和商业化CAR T产品非常昂贵，我们预计在可预见的将来不会产生可观的产品收入，除非我们获得美国的产品上市许可，也不会有任何可能的商业发布。
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截至2024年6月30日，我们的现金及现金等价物为430万美元。根据我们目前的业务计划，自截至2024年6月30日的年度财务报表发布之日起，我们是否有能力继续经营一年，存在重大疑问。我们筹集额外资金的筹款活动可能会使我们的管理层偏离他们的日常活动，如果获得市场批准，这可能会对我们在获得市场批准后开发和商业化潜在产品的能力产生不利影响。此外，如果有的话，我们无法保证有足够的金额或以我们可接受的条件提供融资。此外，任何融资的条款都可能对股东的持股或权利产生不利影响，我们发行的额外证券，无论是股权还是债务，或此类发行的可能性，都可能导致我们股票的市场价格下跌。出售额外的股票或可转换证券将稀释我们所有的股东。如果发生潜在债务，将导致固定还款义务增加，我们可能需要同意某些限制性契约，例如限制我们承担额外债务的能力，限制我们收购、出售或许可知识产权的能力，以及其他可能对我们开展业务的能力产生不利影响的运营限制。我们还可能被要求通过与合作伙伴的安排或其他方式在理想的阶段寻求资金，并且我们可能需要放弃对某些技术或候选产品的权利，或者以其他方式同意对我们不利的条款，其中任何一项都可能对我们的业务、经营业绩和前景产生重大不利影响。
此外，为了解决我们当前的资金限制，我们可能需要进一步修改我们的业务计划和战略，这可能会导致我们（i）进一步削减、推迟或终止我们的一项或多项研发计划或任何候选产品的商业化，（ii）出售我们的某些资产和/或（iii）可能导致我们无法扩大业务或以其他方式利用我们的商业机会。无论我们是否能够筹集额外资金，都可能需要采取此类行动。因此，我们的业务、财务状况和经营业绩可能会受到重大影响。此外，如果我们无法筹集资金，我们可能会被要求寻求破产保护或其他替代方案，这可能会导致我们的证券持有人损失对我们的部分或全部投资。
我们的运营历史很短，因此很难评估我们的业务和前景。
自2015年3月成立以来，我们一直在开展业务。迄今为止，我们的业务受到限制。我们尚未表现出成功完成临床试验、获得监管部门批准、生产临床规模或商业规模产品、安排第三方代表我们完成临床试验、获得监管机构批准、或开展成功产品商业化所需的销售和营销活动的能力。因此，对我们未来表现的任何预测都可能不像我们有成功开发和商业化医药产品的历史那样准确。
此外，作为一家年轻的企业，我们可能会遇到不可预见的费用、困难、并发症、延误和其他已知和未知的因素。我们将需要扩大我们的能力以支持商业活动。我们可能无法成功添加此类功能。
我们预计，由于各种因素，我们的财务状况和经营业绩将继续在每个季度之间以及逐年大幅波动，其中许多因素是我们无法控制的。因此，您不应将过去任何季度的业绩作为未来经营业绩的指标。
我们将需要大量额外资金，这些资金可能无法按可接受的条件提供，或者根本无法提供。如果我们未能筹集必要的额外资金，我们可能无法完成候选产品的开发和商业化，也无法继续我们的开发计划。
自成立以来，我们的业务已经消耗了大量现金。我们将需要大幅增加支出，以推进候选产品的临床前和临床开发，并推出和商业化我们可能获得监管部门批准的任何候选产品，包括建立自己的商业组织以应对某些市场。我们将需要大量的额外资本来进一步开发我们的候选产品，如果获得批准，则将其商业化，以及为我们的其他运营费用和资本支出提供资金。截至2024年6月30日，我们拥有460万美元的现金和限制性现金，尚未从运营中产生正现金流。我们无法保证我们能够筹集资金来完成产品的开发
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候选人。此外，如果我们无法获得额外资金，我们很可能需要推迟或终止某些候选产品的开发；任何此类延迟或终止，或宣布任何此类延迟或终止，都可能影响我们的潜在增长，并对我们的证券价值产生重大不利影响。
为了执行我们的业务计划和实施我们的战略，我们将需要获得大量的额外融资，并可能选择通过战略合作、许可安排、公共或私募股权或债务融资、银行信贷额度、资产出售、政府补助或其他安排筹集额外资金。我们无法确定是否会以可接受的条件提供额外资金，或者根本无法确定。由于最近美国经济的通货膨胀率和利率普遍上升，额外的资金可能更难获得，或者可能更昂贵。如果我们无法筹集足够数量的额外资金，或无法按照我们可接受的条件筹集更多资金，我们可能不得不大幅推迟、缩减或停止我们的一种或多种候选产品的开发，如果获得批准，则停止商业化。我们还可能在预期的更早阶段或条件不如其他条件下为我们当前或未来的一个或多个候选产品寻找合作者。这些事件中的任何一个都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。
我们未来的资金需求将取决于许多因素，包括但不限于：
| ● | 我们的候选产品的临床前研究和临床试验的范围、时间、设计和进行以及结果； |
| ● | 我们为候选产品寻求监管部门批准的努力可能出现延误，以及与此类延迟相关的任何费用； |
| ● | 建立商业组织来销售、营销和分销我们的候选产品的成本； |
| ● | 我们为将来可能获得许可或收购的任何候选产品提交新药申请（“NDA”）或生物制剂许可申请（“BLA”）所做的准备工作的进展速度和成本，以及我们可能需要进行更多临床试验以支持监管部门批准申请的可能性； |
| ● | 提出、起诉、辩护和执行与我们的候选产品相关的任何专利索赔和其他知识产权的费用，包括如果我们的许可人不愿或无法这样做，我们可能需要花费的任何此类费用； |
| ● | 确保我们的合同制造商向我们的候选产品提供充足的候选产品以进行临床试验和为商业化做准备的成本和时机； |
| ● | 相互竞争的技术和市场发展的影响; |
| ● | 我们可能建立的任何合作、许可、共同促销或其他安排的条款和时间； |
| ● | 如果我们的一个或多个候选产品获得批准，我们可能会被要求提起诉讼，以捍卫我们的专利权或监管排他性，使其免受寻求销售一种或多种候选产品的仿制版本的公司的质疑； |
| ● | 如果获得批准，我们的一个或多个候选产品的商业化是否成功； |
| ● | 准备、提交和起诉专利申请、维护和执行我们的知识产权以及为任何与知识产权相关的索赔进行辩护的费用和时间；以及 |
| ● | 宏观经济因素，例如通货膨胀压力、利率上升、流动性限制、美国和国际金融银行系统的失败和不稳定、政治动荡、冲突和战争或其他因素导致的供应中断以及流行病。 |
根据美国证券交易委员会的现行法规，如果在我们提交10-k表年度报告时，我们的公众持股量低于7500万美元，并且只要我们的公众持股量保持在7500万美元以下，我们可以通过主要公众筹集的资金
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在任何十二个月期限内使用货架注册声明发行证券的总额仅限于我们公众持股量的三分之一，这被称为 “小架规则”。美国证券交易委员会的法规允许我们在注册声明下出售后60天内任何一天使用普通股的最高收盘销售价格（或普通股最后买入价和最后卖出价的平均值）来计算我们的公开持股量。
截至2023年10-K表格发布之日，我们的公众持股量不到7500万美元。因此，对于在2023年10-K表格发布之日之后的销售，以及在我们再次拥有价值超过7500万美元的公众持股量之前，如果有的话，我们只有能力在任何十二个月内根据货架注册声明出售不超过公开持股量三分之一的股票。如果我们的公众持股量减少，我们根据S-3表格上架注册声明可能出售的证券数量也将减少。
我们无法在需要时筹集资金将损害我们的业务、财务状况和经营业绩，并可能导致我们的股票价值下降或要求我们完全结束业务。
筹集额外资金，包括通过贷款安排，可能会导致现有股东稀释，限制我们的业务或要求我们放弃所有权。
在我们能够创造可观的产品收入之前，如果有的话，我们希望通过股票发行、债务融资、补助金以及与任何合作相关的许可和开发协议来为我们的现金需求提供资金。如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资金，您的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对您作为股东的权利产生不利影响的优惠。债务融资（包括通过贷款安排）和优先股融资（如果有）可能涉及的协议包括限制或限制我们采取具体行动的能力，例如承担额外债务、进行资本支出或宣布分红。
如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排筹集额外资金，我们可能必须放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集额外资金，我们可能需要推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化工作，或者授予开发和销售我们本来更愿意自己开发和销售的候选产品的权利。
由于作为上市公司运营，我们的成本将继续大幅增加，我们的管理层将需要花费大量时间来实施新的合规举措。
作为一家上市公司，根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》（“萨班斯-奥克斯利法案”）、美国证券交易委员会随后实施的规则和纳斯达克证券交易所的规则，我们承担了大量的法律、会计和其他费用。这些规则对上市公司提出了各种要求，包括要求建立和维持有效的披露和财务控制以及适当的公司治理惯例。我们的管理层和其他人员已经并将继续为这些合规举措投入大量时间。此外，这些规章制度增加了我们的法律和财务合规成本，使某些活动更加耗时和昂贵。例如，这些规章制度使我们更难获得董事和高级管理人员责任保险，也更昂贵，我们可能需要接受降低的保单限额和承保范围，或者为获得相同或相似的保险承担更高的成本。因此，我们可能更难吸引和留住合格人员在董事会、董事会委员会任职或担任执行官。
除其他外，《萨班斯-奥克斯利法案》要求我们在财务报告和披露控制及程序方面保持有效的内部控制。因此，我们需要按照《萨班斯-奥克斯利法案》第404条的要求，定期评估我们的财务报告内部控制措施，以允许管理层报告这些控制措施的有效性。这些遵守第404条和相关条例的努力要求并继续要求投入大量的财政和管理资源。尽管我们预计将保持对财务报告和第404条所有其他方面的内部控制的完整性，但我们无法确定在未来测试控制系统的有效性时不会发现重大缺陷。如果发现重大漏洞，我们可能会受到美国证券交易委员会或其他监管机构的制裁或调查
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当局，这将需要额外的财务和管理资源，昂贵的诉讼或公众对我们的内部控制失去信心，这可能会对我们股票的市场价格产生不利影响。
我们是一家 “小型申报公司”，适用于小型申报公司的较低披露要求可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
我们是一家规模较小的申报公司，在确定非关联公司持有的有表决权和无表决权的普通股在第二财季的最后一个工作日计算超过2.5亿美元，或者在最近结束的财年中我们的年收入超过1亿美元，非关联公司持有的有表决权和无表决权的普通股在第二财年的最后一个工作日超过7亿美元之后，我们将在本财年之前保持规模较小的申报公司财政季度。小型申报公司能够提供简化的高管薪酬披露，不受第404条的审计师认证要求的约束，并有某些其他简化的披露义务，包括仅要求提供两年的经审计的财务报表，无需提供选定的财务数据、补充财务信息或风险因素。
我们选择利用某些已减少的报告义务的机会。我们无法预测如果我们依赖这些豁免，投资者是否会发现我们的普通股吸引力降低。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力降低，那么我们的普通股交易市场可能会不那么活跃，我们的股价可能会下降或波动性更大。
我们使用变更前净值和其他变更前税收属性来抵消变更后的应纳税所得额或税收的能力可能会受到限制。
我们可能会不时将净营业亏损结转（“NOL”）作为递延所得税资产记入资产负债表。根据经修订的1986年《美国国税法》第382和383条，如果公司发生 “所有权变动”（通常定义为某些股东的股权在连续三年内累计变动（按价值计算）超过50个百分点），则公司使用其变更前的NOL和其他变更前税收属性来抵消其变更后的应纳税所得额或税收的能力可能会受到限制。由于我们的股票所有权的转移，我们将来可能会发生所有权变动，其中一些变化是我们无法控制的。因此，我们使用变更前净值和其他变更前税收属性来抵消变更后的应纳税所得额或税收的能力可能会受到限制。
与我们的业务战略、结构和组织相关的风险
我们目前没有待售的产品。我们在很大程度上依赖候选产品的成功，我们无法保证我们的任何候选产品都将获得监管部门的批准或成功商业化。
迄今为止，我们已将很大一部分精力和财务资源用于收购和开发我们的候选产品。我们尚未证明我们有能力履行成功收购、开发或商业化我们正在寻求开发的技术所必需的职能。作为一家处于早期阶段的公司，我们的经验有限，尚未表现出成功克服公司在快速发展的新领域，尤其是生物制药领域经常遇到的许多风险和不确定性的能力。我们未来的成功在很大程度上取决于我们成功开发、获得监管部门批准以及将此类候选产品商业化的能力。我们的大多数候选产品目前处于早期临床试验阶段。我们的业务完全取决于候选产品的成功开发和商业化，而这种情况可能永远不会发生。我们目前没有药品可供出售，目前没有任何药品的销售收入，可能永远无法开发或商业化可销售的产品。
我们的技术和任何候选产品的成功开发和任何商业化都需要我们成功履行各种职能，包括：
| ● | 开发我们的技术平台； |
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| ● | 识别、开发、配制、制造候选产品，并在获得批准的情况下将其商业化； |
| ● | 与产品开发合作伙伴成功签订许可和其他安排； |
| ● | 参与监管机构的批准程序，包括最终获得药品上市许可，但这种情况可能不会发生； |
| ● | 从我们的第三方制造商那里获得足够数量的候选产品，以满足临床试验需求，如果获得批准，则满足发布时及之后的商业需求； |
| ● | 根据商业上合理的条款与批发商、分销商和集团采购组织订立和维持协议； |
| ● | 开展销售和营销活动，包括招聘、培训、部署和支持我们的销售队伍，并通过我们自己的营销和销售活动以及我们可能建立的任何其他推广候选产品的安排为我们的候选产品创造市场需求； |
| ● | 维护我们的候选产品的专利保护和监管排他性；以及 |
| ● | 以可接受的条件筹集额外的所需资金。 |
从历史上看，我们的业务仅限于组织公司，收购、开发和保护我们的专有技术，以及识别和获取各种候选产品的临床前数据或临床数据。这些业务为您评估我们继续开发我们的技术、确定候选产品、开发和商业化我们能够识别的任何候选产品以及与其他公司达成成功合作安排的能力，以及评估投资我们证券的可取性提供了有限的基础。所有这些要求都需要大量的时间、精力和财政资源。
我们的每种候选产品都需要额外的临床开发、临床和制造活动的管理、我们计划销售产品的司法管辖区的监管批准、获得制造供应、建立商业组织以及大量的营销工作，然后才能从产品销售中获得任何收入，而这种情况可能不会发生。在我们分别获得美国食品和药物管理局或类似外国监管机构的监管批准之前，我们不得在美国或任何其他司法管辖区推销或推广我们的任何候选产品，而且我们可能永远不会获得任何候选产品的此类监管批准。
我们开发候选产品的方法尚未得到证实，我们不知道我们是否能够开发任何具有商业价值的产品。
我们的候选产品是新兴技术，因此，可以想象，此类技术最终可能无法发展成为治疗人类癌症或其他疾病患者的商业上可行的疗法。缺乏商业可行性的原因之一可能是我们无法获得监管部门对此类技术的批准。
CAR t 是一种新的癌症治疗方法，它带来了重大挑战。
我们将大部分研发工作集中在CAR t技术上，我们未来的成功在很大程度上取决于T细胞免疫疗法的成功开发，尤其是我们的CAR t技术和候选产品的成功开发。由于CAR t是一种相对较新的癌症免疫疗法和癌症治疗方法，因此开发和商业化我们的候选产品使我们面临许多挑战，包括但不一定限于：
| ● | 获得美国食品药品管理局和其他监管机构的监管批准，这些机构在癌症转基因T细胞疗法的商业开发方面经验可能非常有限； |
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| ● | 开发和部署一致而可靠的流程，对患者的T细胞进行体外工程并将工程化的T细胞注入患者体内； |
| ● | 在交付我们的每种产品的同时对患者进行化疗，这可能会增加我们的候选产品出现不良副作用的风险； |
| ● | 教育医务人员了解我们每种候选产品的潜在副作用概况； |
| ● | 制定安全管理这些候选产品的流程，包括对所有接受我们的候选产品的患者进行长期随访； |
| ● | 为用于制造和加工我们的候选产品的材料采购临床用品，如果获得批准，还为商业供应品； |
| ● | 开发具有商品成本的制造工艺和分销网络，以实现有吸引力的投资回报； |
| ● | 在获得任何监管批准以获得市场认可后建立销售和营销能力，并获得第三方付款人和政府机构的充足保障、报销和定价；以及 |
| ● | 针对我们当前候选产品所能解决的癌症类型之外的癌症类型开发疗法。 |
我们可能会将有限的资源用于寻找特定的候选产品或适应症，而未能利用可能更有利可图或更有可能成功的候选产品或适应症。
由于我们的财务和管理资源有限，我们专注于针对特定适应症确定的研究计划和候选产品。因此，我们可能会放弃或推迟向其他候选产品寻求机会，或者放弃以后被证明具有更大商业潜力的其他迹象。我们的资源配置决定可能导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。我们在当前和未来的研发计划和特定适应症候选产品上的支出可能无法产生任何商业上可行的产品。如果我们没有准确和/或有效地评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，则我们可能会通过合作、许可或其他特许权使用费安排向该候选产品放弃宝贵的权利，在这种情况下，保留此类候选产品的独家开发和商业化权对我们更有利。
药物研发和商业化固有的风险
延迟开始或进行临床试验可能会导致成本增加，并延迟我们获得监管部门批准的能力。
临床试验费用昂贵，可能需要很多年才能完成，而且结果本质上是不确定的。我们无法保证任何临床试验将按计划进行或按计划完成（如果有的话）。一项或多项临床试验的失败可能发生在任何阶段，我们未来的临床试验可能不会成功。临床试验的开始或进行可能由于各种原因而延迟，包括但不限于以下方面的延迟：
| ● | 根据监管机构的行动，开始临床试验； |
| ● | 识别、招募和培训合适的临床研究人员； |
| ● | 与潜在的临床研究组织（“CRO”）和试验场所达成并维持可接受的协议，其条款可以进行广泛的谈判，可能会不时进行修改，并且在不同的CRO和试验地点之间可能会有很大差异； |
| ● | 获得足够数量的候选产品以用于临床试验； |
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| ● | 获得机构审查委员会（“IRB”）或伦理委员会的批准，在潜在地点进行临床试验； |
| ● | 必要时及时开发和验证伴随诊断方法； |
| ● | 试验开始后增加新的临床场所； |
| ● | 更换负责监督给定地点临床试验的首席研究员或其他主要人员； |
| ● | 识别、招募和注册患者参与临床试验；或 |
| ● | 留住（或替换）已启动临床试验但可能因治疗不良事件、疗效不足、临床试验过程疲劳、个人问题或其他原因而退出的患者。 |
临床试验启动的任何延迟都将延迟我们为候选产品寻求监管部门批准的能力。此外，导致或导致临床试验延迟开始的许多因素最终也可能导致候选产品被监管部门拒绝批准。
如果获得批准，暂停或延迟完成临床测试可能会导致成本增加，并延迟或阻碍我们完成该候选产品的开发或创造产品收入的能力。
临床试验一旦开始，由于临床试验计划的性质、患者与临床地点的距离、参与研究的资格标准或其他因素，患者招募和入组的速度可能会慢于我们的预期。由于中期结果模糊或阴性，或者难以获得足够数量的按监管要求生产的产品，临床试验也可能延迟。此外，由于多种因素，包括但不一定限于：我们、IRB、监督临床试验的伦理委员会或数据安全监督委员会、与该地点相关的任何临床试验场所、FDA或其他监管机构可能会修改、暂停或终止临床试验：
| ● | 未能按照监管要求或我们的临床协议进行临床试验； |
| ● | 美国食品和药物管理局或其他监管机构对临床试验运营或临床试验场所的检查，导致临床搁置； |
| ● | 停止协议中包含的规则； |
| ● | 不可预见的安全问题或任何关于临床试验存在不可接受的健康风险的认定；以及 |
| ● | 缺乏足够的资金来继续进行临床试验。 |
监管要求和指导也可能发生变化，我们可能需要修改临床试验方案以反映这些变化。修正案可能要求我们将临床试验方案重新提交给IRB进行重新审查，这反过来可能会影响临床试验的成本和时间以及成功完成临床试验的可能性。如果我们在完成任何候选产品时遇到延迟，或者必须暂停或终止任何候选产品的任何临床试验，那么我们获得该候选产品的监管批准的能力就会延迟，候选产品的商业前景（如果有）可能会因此受到影响。此外，其中许多因素最终也可能导致候选产品被监管部门拒绝批准。
我们进入临床试验的候选产品可能无法获得监管部门的批准。
药物开发有固有的风险。在寻求监管部门批准进行商业销售之前，我们将需要通过严格控制的临床试验证明候选产品是有效的，具有良好的收益风险状况，可用于其目标适应症。早期临床试验的成功并不意味着以后的临床试验将取得成功，因为尽管在初步临床测试中取得了进展，但后期临床试验的候选产品可能无法证明足够的安全性或有效性。此外，我们可能需要进行其他不必要的临床试验
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目前正在预期。即使在早期的临床试验显示出令人鼓舞的结果之后，公司仍经常在高级临床试验中遭受重大挫折。因此，我们进入临床试验的候选产品可能无法获得监管部门的批准。
此外，即使我们的候选产品获得批准，监管机构也可能批准任何此类候选产品或任何未来候选产品，但其适应症少于或更多于我们要求的适应症，可能不批准我们打算为我们的产品收取的价格，可能会根据昂贵的上市后临床试验的完成情况给予批准，或者可能批准标签不包含该候选产品成功商业化所必需或理想的标签声明的候选产品。监管机构还可能要求标签上包含限制产品商业化的警告、禁忌症或预防措施。这些情景中的任何一种都可能影响我们当前或未来一种或多种候选产品的商业前景。
我们推进临床开发的任何候选产品都受到广泛的监管，这可能既昂贵又耗时，会导致意想不到的延误或无法获得将候选产品商业化所需的批准。
任何候选产品（包括我们的候选产品）的研究和临床开发、测试、制造、标签、存储、记录保存、广告、促销、进出口、营销和分销都受到美国食品和药物管理局以及国外市场类似卫生当局的广泛监管。在美国，在候选产品的BLA或NDA获得FDA批准之前，我们不允许销售候选产品。获得批准的过程不确定、昂贵，通常持续多年，并且可能因所涉产品的类型、复杂性和新颖性而有很大差异。除了重要而昂贵的临床测试要求外，我们获得候选产品的上市批准的能力还取决于所需非临床测试的最终结果，包括对候选产品的制造部件进行表征和对制造工艺的验证。美国食品和药物管理局可能会确定我们的产品制造工艺、测试程序或设备和设施不足以支持批准。批准政策或法规可能会发生变化，美国食品和药物管理局在药品批准过程中拥有很大的自由裁量权，包括出于多种原因推迟、限制或拒绝批准候选产品的能力。尽管在候选产品的临床开发上投入了大量时间和费用，但无法保证监管部门的批准。
FDA 和其他监管机构可以出于多种原因推迟、限制或拒绝批准候选产品，包括但不限于：
| ● | 美国食品和药物管理局或类似的外国监管机构可能不同意我们的临床试验的试验设计或实施，包括正确使用临床试验方法和数据分析方法； |
| ● | 无法建立足够的数据和信息，无法令美国食品和药物管理局满意地证明候选产品对适应症是安全有效的； |
| ● | 美国食品和药物管理局可能不接受来自个体研究人员进行的试验的临床数据，也不得接受来自护理标准可能与美国不同的国家的临床数据； |
| ● | 临床试验的结果可能不符合美国食品和药物管理局批准所需的统计重要性水平； |
| ● | 美国食品和药物管理局可能不同意临床前研究或临床试验数据的解释； |
| ● | 美国食品和药物管理局可能会确定，我们的制造工艺或设施或我们或我们各自的合作者目前与之签订临床用品合同并计划签订商业用品合同的第三方制造商的生产流程或设施不符合cGMP；或 |
| ● | 美国食品和药物管理局的批准政策或法规解释可能会发生重大变化，从而导致临床数据不足以获得批准，或者产品特性或收益风险状况不利于批准。 |
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就国外市场而言，各国的批准程序各不相同，除了上述风险外，还可能涉及额外的产品测试、行政审查期和与定价当局的协议。此外，在 COVID-19 疫情期间，药物和生物学的快速开发引发了人们对某些上市药物的安全性和有效性的质疑，并可能导致 FDA 和类似的外国监管机构在基于安全性、有效性或其他监管考虑审查新药时更加谨慎，并可能导致监管批准的严重延迟。任何延迟获得或无法获得适用的监管批准都将阻碍我们对候选产品进行商业化。
美国食品药品管理局或美国以外的任何类似监管机构对我们的候选产品的监管批准仅限于临床安全性和有效性已得到证实的特定适应症和条件。
任何监管批准仅限于美国食品和药物管理局或美国以外其他类似监管机构认为产品安全有效的批准中规定的特定疾病的使用和相关治疗的适应症。除了新药产品所需的监管批准外，批准产品的新配方或适应症也需要监管部门的批准。如果我们无法获得监管部门对我们产品任何预期未来适应症的批准，我们有效推销和销售产品的能力可能会降低，我们的业务可能会受到不利影响。
尽管医生可以选择为产品标签中未描述的用途以及与临床研究测试和监管机构批准的用途不同的用途（“标签外用途”）开处方，但我们推广产品的能力仅限于那些经美国食品药品管理局或美国以外类似监管机构特别批准的适应症。这种非标签用途在医学专业中很常见，在某些情况下可能构成对某些患者的适当治疗方法。美国的监管机构通常不监管医学实践或医生在选择治疗方法时的行为。但是，监管机构确实限制了制药公司在推广标签外使用方面的沟通。如果我们的促销活动不符合这些法规或准则，我们可能会受到这些机构的合规或执法行动，包括警告信。此外，我们未能遵守美国食品和药物管理局有关促销和广告的法律、法规和指导方针，可能会导致美国食品和药物管理局暂停或撤出市场、要求召回或处以罚款或处罚，或者可能导致资金流失、运营限制、纠正性广告、禁令或刑事起诉，所有这些都可能损害我们的业务。
如果我们的任何候选产品获得批准，而我们或我们的合同制造商未能按我们要求的数量及时生产产品或产品组件，或者不遵守适用于制药制造商的严格法规，如果获得批准，我们的候选产品的商业化可能会延迟，或者无法满足市场需求，并可能损失潜在的收入。
制药产品的制造需要大量的专业知识和资本投资，包括开发先进的制造技术和过程控制，以及使用专门的加工设备。我们可能会与合同制造商签订开发和供应协议，以完成商业化前的制造开发活动，并在获得批准的情况下为我们的一种或多种候选产品制造商业用品。我们与合同制造商关系的任何终止或中断都可能对我们的业务和财务状况造成重大损害，并阻碍每个候选产品的任何商业化努力。
我们所有的合同制造商都必须遵守严格执行的联邦、州和外国法规，包括美国食品和药物管理局通过其机构检查计划强制执行的cGMP要求。法律要求我们对第三方供应商和合同制造商提供的原材料、零部件和成品进行充分的监督和控制，但我们几乎无法控制他们遵守这些法规的情况。任何不遵守适用法规的行为都可能导致罚款和民事处罚、暂停生产、限制进出口、暂停或延迟产品批准、产品扣押或召回，或撤回产品批准，并将限制我们产品的供应和客户对我们产品的信心。产品生产和分销后发现的任何制造缺陷或错误都可能导致更严重的后果
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后果，包括代价高昂的召回、补货成本、声誉损害以及可能的产品责任索赔。
如果我们可能依赖的合同制造商生产一种或多种候选产品，以及我们可能获得许可的任何未来候选产品，未能以商业上合理的价格及时交付所需的商业数量，那么我们可能无法满足对我们批准产品的需求，我们将失去潜在的收入。
如果在开发一种或多种候选产品或任何未来候选产品的过程中发现严重的不良或不可接受的副作用，我们可能需要放弃或限制某些候选产品的开发。
如果我们的一种或多种候选产品或任何未来的候选产品与临床试验中不良副作用或不良事件相关或具有意想不到的特征，则我们可能需要放弃其开发或将开发限制在更狭窄的用途或亚群中，从风险收益的角度来看，不良事件、不良副作用或其他特征不太普遍、不太严重或更容易接受。在我们的行业中，许多最初在早期测试中显示出希望的化合物后来被发现会引起严重的不良事件，从而阻碍了该化合物的进一步开发。如果我们的临床试验显示不良事件的严重程度和流行率很高或不可接受，我们的试验可能会暂停或终止，美国食品和药物管理局或类似的外国监管机构可能会命令我们停止进一步开发或拒绝批准我们的一种或多种候选产品或任何未来任何或所有靶向适应症的候选产品。在就是否批准候选产品做出最终决定之前，美国食品和药物管理局也可以发出信函，要求提供更多数据或信息。近年来，美国食品和药物管理局发布的要求提供更多数据或信息的请求数量有所增加，导致几种新药的批准严重延迟。由我们的一种或多种候选产品或任何未来候选产品引起的不良事件或不良副作用也可能导致我们的产品标签中包含不利信息，或者拒绝美国食品药品管理局或其他监管机构对任何或所有靶向适应症的监管批准，这反过来又会阻碍我们商业化并通过该候选产品的销售获得市场认可和收入。不良事件或副作用可能会影响患者招募或入组患者完成试验的能力，并可能导致潜在的产品责任索赔。
此外，如果我们的一个或多个候选产品或任何未来的候选产品获得市场批准，而我们或其他人随后发现该产品引起的不良副作用，则可能会产生许多潜在的重大负面后果，包括：
| ● | 监管机构可能要求添加不利的标签声明，包括特定警告、黑箱警告、不良反应、预防措施和/或禁忌症； |
| ● | 监管机构可以暂停或撤回对该产品的批准，和/或要求将其从市场上撤出； |
| ● | 我们可能需要召回产品，被要求更改产品的管理方式，进行额外的临床试验或更改产品的标签；或 |
| ● | 我们的声誉可能会受到影响。 |
这些事件中的任何一个都可能阻碍我们实现或维持对任何候选产品或任何未来候选产品的市场认可，或者可能大大增加我们的商业化成本和支出，这反过来又可能推迟或阻止我们从其销售中产生可观的收入或任何收入。
即使我们的一个或多个候选产品获得监管部门的批准，该产品以及我们可能销售的任何其他产品仍将受到严格的监管审查。
如果我们可能许可或收购的一个或多个候选产品获得批准，则批准的候选产品将受到美国食品和药物管理局和其他监管机构的持续要求和审查。这些要求包括
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标签、包装、存储、广告、促销、记录保存和提交安全及其他上市后信息和报告、注册和上市要求、与制造、质量控制、质量保证和相应的记录和文件维护相关的cGMP要求、关于向医生分发样本和保存药物记录的要求，以及有关我们向医疗保健专业人员展示和与医疗保健专业人员互动的要求。
美国食品和药物管理局或其他监管机构也可能要求进行昂贵的上市后研究或临床试验和监测，以监测产品的安全性或有效性。美国食品和药物管理局和其他适用的监管机构严格监管药品批准后的营销和推广，以确保药品仅根据批准的适应症上市，并符合批准的标签的规定。美国食品和药物管理局和其他适用的监管机构对制造商有关标签外使用的通信施加了严格的限制，如果我们不销售任何仅针对其批准适应症的批准产品，我们可能会因标签外营销而受到执法行动。违反与处方药促销有关的《联邦食品药品和化妆品法》（“FDCA”）的行为可能会导致调查、民事索赔和/或刑事指控，指控其违反联邦和州医疗保健欺诈和滥用法以及州消费者保护法。
此外，稍后发现我们的产品、制造商或制造工艺中以前未知的不良事件或其他问题，或者不遵守监管要求，可能会产生各种结果，包括：
| ● | 对此类产品、运营、制造商或制造工艺的限制； |
| ● | 对产品标签或营销的限制； |
| ● | 对产品分销或使用的限制； |
| ● | 进行上市后研究或临床试验的要求； |
| ● | 警告信、无标题信函、483表格、进口警报和/或检查意见； |
| ● | 将产品撤出市场； |
| ● | 拒绝批准我们提交的待处理申请或对已批准申请的补充； |
| ● | 产品召回； |
| ● | 罚款、归还或侵吞利润； |
| ● | 暂停或撤回营销或监管部门的批准； |
| ● | 暂停任何正在进行的临床试验； |
| ● | 拒绝允许进口或出口我们的产品； |
| ● | 产品扣押；或 |
| ● | 禁令、同意令和/或实施民事或刑事处罚。 |
美国食品和药物管理局的政策可能会发生变化，可能会颁布额外的政府法规，这些法规可能会阻止、限制或推迟监管部门对我们的候选产品的批准，或者对我们可能已经获得监管部门批准的产品（如果有）产生负面影响。如果我们进展缓慢或无法适应现有要求的变化或新要求或政策的采纳，或者我们无法保持监管合规性，我们可能会受到上述各项措施的约束，包括失去我们可能获得的任何上市许可。
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我们需要获得美国食品药品管理局对任何拟议产品品牌名称的批准，与此类批准相关的任何失败或延迟都可能对我们的业务产生不利影响。
在我们完成严格而广泛的监管审查程序（包括品牌名称的批准）之前，药品不能在美国或其他国家销售。无论我们是否已获得美国专利商标局的正式商标注册，我们打算用于候选产品的任何品牌名称都需要获得美国食品和药物管理局的批准。美国食品和药物管理局通常对拟议的产品品牌名称进行审查，包括评估与其他产品名称混淆的可能性。如果美国食品和药物管理局认为该名称不恰当地暗示医疗索赔，它也可以对该品牌名称提出异议。如果 FDA 反对我们提议的任何产品品牌名称，我们可能需要为候选产品采用其他品牌名称。如果我们采用替代品牌名称，我们将失去该候选产品的现有商标申请所带来的好处，并且可能需要花费大量额外资源来确定符合适用商标法、不侵犯第三方现有权利且可被 FDA 接受的合适的产品品牌名称。我们可能无法及时或根本无法为新商标建立成功的品牌标识，这将限制我们对候选产品进行商业化的能力。
公众对药品安全的担忧可能会延迟或限制我们获得监管部门批准的能力，导致我们的标签中包含不利信息，或者要求我们开展其他可能需要额外费用的活动。
鉴于有关某些药品安全风险的事件广为人知，美国食品药品管理局、美国国会议员、政府问责办公室、医疗专业人员和公众对潜在的药物安全问题表示担忧。这些事件导致药品的撤销，药品标签的修订以进一步限制药品的使用，以及风险管理计划的建立。2007年《食品药品监督管理局修正法》（“FDAAA”）大幅扩大了FDAA的权限，其中大部分旨在提高药品批准前后的安全性。特别是，新法律授权美国食品药品管理局要求在批准后进行研究和临床试验，要求更改药品标签以反映新的安全信息，并要求对某些药物（包括某些目前批准的药物）进行风险评估和缓解策略。它还极大地扩大了联邦政府的临床试验注册和结果数据库，我们预计这将大大加强政府对临床试验的监督。根据FDAAA，违反新法律的这些条款和其他规定的公司将受到重大的民事罚款，以及其他监管、民事和刑事处罚。对药物安全问题的日益关注可能会导致美国食品药品管理局在审查我们的临床试验数据时采取更加谨慎的态度。来自临床试验的数据可能会受到更严格的审查，特别是在安全性方面，这可能会使FDA或其他监管机构更有可能需要额外的临床前研究或临床试验。如果美国食品和药物管理局要求我们在批准任何候选产品之前进行额外的临床前研究或临床试验，则我们获得该候选产品批准的能力将被延迟。如果美国食品和药物管理局要求我们在任何候选产品获得批准后提供额外的临床或临床前数据，则该候选产品获得批准的适应症可能受到限制，或者对剂量可能有具体的警告或限制，而我们在候选产品商业化方面的努力可能会受到不利影响。
如果我们在临床试验中注册患者时遇到延迟或困难，我们获得必要的监管批准可能会被推迟或阻止。
如果我们无法按照 FDA 或美国以外类似监管机构的要求找到和注册足够数量的合格患者参与这些试验，我们可能无法启动或继续对我们的一种或多种候选产品启动或继续进行临床试验。我们的一些竞争对手正在对候选产品进行临床试验，这些候选产品的治疗适应症与我们对候选产品的目标适应症相同，而本来有资格参加我们临床试验的患者可以改为参加竞争对手候选产品的临床试验。针对我们正在研究的适应症的可用疗法也可能影响我们临床试验的入学人数。患者入组受其他因素的影响，包括但不一定限于：
| ● | 正在调查的疾病的严重程度； |
| ● | 有关研究的资格标准； |
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| ● | 正在研究的候选产品的感知风险和收益； |
| ● | 为促进临床试验的及时注册所做的努力； |
| ● | 医生的患者转诊做法； |
| ● | 其他公司赞助的针对相同患者群体的临床试验的数量； |
| ● | 在治疗期间和治疗后充分监测患者的能力；以及 |
| ● | 潜在患者临床试验场所的距离和可用性。 |
我们无法招募足够数量的患者参加临床试验，将导致严重延迟，并可能要求我们完全放弃一项或多项临床试验。我们的临床试验注册延迟可能会导致我们的候选产品或未来候选产品的开发成本增加，这将导致我们公司的价值下降并限制我们获得额外融资的能力。
如果我们的竞争对手针对我们的任何候选产品的目标适应症开发出治疗方法，并且这些竞争对手的产品更快地获得批准、更成功的上市或被证明更有效，那么我们的候选产品的商业机会就会减少或消失。
生物技术和制药行业受到迅速而激烈的技术变革的影响。在来自学术机构、政府机构、研究机构以及生物技术和制药公司的候选产品的开发以及获得批准的营销方面，我们将面临并将继续面临竞争。无法保证其他人的开发不会使我们的一种或多种候选产品过时或失去竞争力。此外，制药业迅速出现新的发展，包括开发其他药物技术和预防疾病发病的方法。这些发展可能会使我们的一种或多种候选产品过时或失去竞争力。
竞争对手可能会寻求开发不会直接侵犯我们许可专利权的替代配方。如果竞争对手能够在我们的许可专利范围之外开发替代配方，那么我们的一种或多种候选产品的商业机会可能会受到严重损害。与我们相比，我们的许多潜在竞争对手要大得多：
| ● | 资本资源； |
| ● | 发展资源, 包括人员和技术; |
| ● | 临床试验经验； |
| ● | 监管经验； |
| ● | 知识产权起诉方面的专业知识；以及 |
| ● | 制造、分销、销售和营销经验。 |
由于这些因素，我们的竞争对手可能比我们更快地获得监管部门对其产品的批准，或者可能获得专利保护或其他知识产权，从而限制我们开发一种或多种候选产品或将其商业化的能力。我们的竞争对手还可能开发出比我们更有效、更安全、更有用且成本更低的药物，并且在制造和销售其产品方面可能比我们更成功。规模较小或处于早期阶段的公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。在建立临床试验场所、临床试验患者注册以及识别和许可新候选产品方面，我们还将面临来自这些第三方的竞争。
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此外，仿制疗法的出售价格通常低于品牌疗法，并且通常受到医院处方和医疗服务管理提供者的青睐。我们预计，如果获得批准，我们的候选产品将面临日益激烈的竞争，其形式是竞争对手的品牌产品的仿制版本，包括那些已经失去或将要失去专利独家经营权的竞争对手。将来，当涵盖我们自己的候选人的专利开始到期时，或者如果专利成功受到质疑，则更早时，我们可能会面临来自我们自己候选人的仿制形式的额外竞争。如果我们无法向医生和付款人证明候选产品的关键差异化特征转化为整体临床益处或更低的护理成本，那么我们可能无法与仿制药替代品竞争。
如果我们的任何候选产品已成功开发，但如果获得批准，没有获得医生、患者、医疗保健支付方和医学界的广泛市场认可，则任何此类候选产品从销售中获得的收入将受到限制。
即使我们的候选产品获得监管部门的批准，它们也可能无法获得医生、患者、医疗保健支付方和医学界的市场认可。通常，包括政府付款人在内的第三方付款人为我们的候选产品提供保险和报销也是取得商业成功的必要条件。任何批准产品的市场接受程度将取决于许多因素，包括但不一定限于：
| ● | 临床试验所证明的疗效和安全性； |
| ● | 此类经批准的产品以及竞争产品推向市场的时机； |
| ● | 该产品获得批准的临床适应症； |
| ● | 医生、癌症诊所的主要运营商和患者接受该产品作为一种安全有效的治疗方法； |
| ● | 在更广泛的患者群体中看到的此类候选产品的安全性（即基于实际使用情况）； |
| ● | 替代疗法的可得性、成本和潜在优势，包括较便宜的非专利药物； |
| ● | 第三方付款人和政府机构能否提供足够的报销和定价； |
| ● | 政府当局对我们的候选产品的监管要求的变化； |
| ● | 临床实践候选产品的相对便利性和易用性； |
| ● | FDA 或其他国家监管机构要求的产品标签或产品说明书，包括任何矛盾、警告、药物相互作用或其他预防措施； |
| ● | 更改我们的候选产品或未来候选产品的目标适应症的护理标准，这可能会减少我们在美国食品药品管理局批准后可能提出的任何标签或营销声明的营销影响； |
| ● | 伴随诊断的批准、可用性、市场接受度和报销（如果有）； |
| ● | 不良副作用的发生率和严重程度；以及 |
| ● | 我们销售和营销工作的有效性。 |
如果我们开发的任何候选产品不能提供与当前护理标准一样有益，或被认为不像当前护理标准那样有益的治疗方案，或者不能为患者提供益处，则该候选产品如果获得美国食品药品管理局或其他监管机构批准商业销售，则可能无法获得市场认可。我们有效推广和销售任何批准产品的能力还将取决于定价和成本效益，包括我们以具有竞争力的价格生产产品的能力以及我们获得足够的第三方保险的能力，或
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报销。如果任何候选产品获得批准，但没有得到医生、患者和第三方付款人的足够认可，我们从该产品中获得收入的能力将大大降低。此外，我们努力教育医学界和第三方付款人了解我们的候选产品的好处，可能需要大量的资源，可能会受到美国食品药品管理局产品推广规则和政策的限制，而且可能永远不会成功。
在某些细分市场，我们的候选产品的报销可能有限或不可用，这可能会使我们难以以盈利的方式销售产品。
与新批准药品的第三方承保和报销有关存在很大的不确定性。此类第三方付款人包括政府健康计划，例如医疗保险、管理式医疗提供商、私人健康保险公司和其他组织。我们打算寻求批准，以便在美国、欧盟（“欧盟”）和其他选定的外国司法管辖区销售我们的候选产品。我们的候选产品在国内和国际市场的市场接受程度和销售将在很大程度上取决于第三方付款人是否为我们的任何候选产品提供足够的保险和报销，并可能受到现有和未来的医疗改革措施的影响。政府和其他第三方付款人越来越多地试图通过限制新药的承保范围和报销水平来控制医疗费用，因此，如果获得批准，他们可能无法为我们的候选产品提供保险或提供足够的报酬。这些付款人可能会得出结论，与现有或未来推出的产品相比，我们的候选产品不那么安全、有效或更具成本效益，如果获得批准，第三方付款人可能不会批准我们的候选产品的承保和报销，或者可能停止为这些候选产品提供保险和报销。
从政府或其他第三方付款人那里获得产品的承保和报销批准是一个耗时且昂贵的过程，可能需要我们向付款人提供支持我们产品使用的科学、临床和成本效益数据。我们可能无法提供足够的数据来获得承保和赔偿方面的认可。如果我们未来的产品无法获得补偿，或者补偿范围或金额有限，或者定价不令人满意，我们可能无法实现或维持盈利能力。
在一些外国，特别是在欧盟，处方药的价格受政府的控制。在这些国家，在候选产品获得上市批准后，与政府当局的定价谈判可能需要相当长的时间。为了在某些国家获得报销或定价批准，我们可能需要进行额外的临床试验，将我们的候选产品与其他可用疗法的成本效益进行比较。如果我们的候选产品获得批准，在特定国家/地区无法获得补偿，或者报销范围或金额有限，或者定价不令人满意，则我们可能无法在该国家/地区实现或维持产品的盈利能力。
如果我们无法建立销售、营销和分销能力，也无法与第三方签订协议来营销和销售我们的候选产品，则如果我们的候选产品获得批准，我们可能无法成功将其商业化。
我们目前没有负责药品营销、销售和分销的营销或销售组织。为了将任何经批准的候选产品商业化，我们需要建立营销、销售、分销、管理和其他非技术能力，或安排第三方提供这些服务，而我们这样做可能不成功。如果我们当前或未来的任何候选产品成功开发并获得监管部门的批准，我们预计将建立一支有针对性的专业销售队伍来推销或共同推广该产品。建立我们自己的销售、营销和分销能力存在风险。例如，招募和培训销售队伍既昂贵又耗时，并且可能会延迟任何产品的发布。如果我们招募销售队伍并建立营销能力的候选产品的商业发布由于任何原因被推迟或没有推迟，我们将过早或不必要地承担这些商业化费用。这可能会很昂贵，如果我们无法留住或重新部署销售和营销人员，我们的投资就会蒙受损失。
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如果获得批准，可能会阻碍我们自行将候选产品商业化的因素包括但不限于：
| ● | 我们无法招聘、培训和留住足够数量的有效销售和营销人员； |
| ● | 销售人员无法找到医生或说服足够数量的医生开任何未来的产品； |
| ● | 销售人员缺乏可提供的补充产品或其他产品，与拥有更广泛产品线的公司相比，从销售效率的角度来看，这可能使我们处于竞争劣势；以及 |
| ● | 与创建我们自己的销售和营销组织相关的不可预见的成本和开支。 |
我们面临潜在的产品责任风险，如果成功向我们提出索赔，我们可能会为我们的一个或多个候选产品或未来的候选产品承担重大责任，如果获得批准，我们可能会许可或收购，并可能必须限制其商业化。
在临床试验中使用我们的一种或多种候选产品以及我们可能许可或收购的任何未来候选产品，以及销售我们获得上市许可的任何产品，都会使我们面临产品责任索赔的风险。例如，如果我们开发的任何候选产品据称在临床测试、制造以及获得批准的营销或销售期间被发现不合适，则我们可能会被起诉。任何此类产品责任索赔可能包括对制造缺陷、设计缺陷、未能警告产品固有的危险、疏忽、严格责任或违反担保的指控。消费者、医疗保健提供者或其他使用、管理或销售我们产品的人可能会对我们提起产品责任索赔。如果我们无法成功地针对这些索赔进行辩护，我们将承担巨额责任。无论是非曲直或最终结果如何，责任索赔都可能导致：
| ● | 临床试验参与者的退出； |
| ● | 暂停或终止临床试验场所或整个试验项目； |
| ● | 对我们可能开发的任何候选产品或产品的需求减少； |
| ● | 监管机构启动调查； |
| ● | 我们的商业声誉受损； |
| ● | 相关诉讼的费用； |
| ● | 向患者或其他索赔人提供巨额金钱赔偿； |
| ● | 收入损失； |
| ● | 减少了管理层执行业务战略所需的资源；以及 |
| ● | 如果获得批准，将无法将我们的候选产品或未来的候选产品商业化。 |
我们将为所有即将进行的临床试验获得有限产品责任保险。但是，我们的保险范围可能无法补偿我们，或者可能不足以补偿我们可能遭受的任何费用或损失。此外，保险费用越来越昂贵，将来，我们可能无法以合理的成本或足够的金额维持保险，以保护我们免受责任造成的损失。如果我们在开发中的一个或多个候选产品获得市场许可，我们打算在需要时扩大保险覆盖范围，将商业产品的销售包括在内，但是我们可能无法为任何获准上市的产品获得商业上合理的产品责任保险。有时，会有重大判决
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在基于具有意想不到的副作用的药物的集体诉讼中获得裁决。成功的产品责任索赔或针对我们提出的一系列索赔可能会导致我们的股价下跌，如果判断超过我们的保险范围，可能会减少我们的现金并对我们的业务产生不利影响。
候选产品即使成功开发和商业化，也可能仅对抗某些特定类型的癌症有效，而设计用于对抗此类癌症类型的药物的市场可能很小且无利可图。
有许多不同类型的癌症，对一种癌症有效的治疗可能对另一种癌症无效。我们研究的CAR T或其他技术可能只能有效对抗特定类型的癌症，但对其他类型的癌症无效。即使我们的一种或多种候选产品如果获得批准，被证明是针对特定类型癌症的有效治疗方法，但患有此类癌症的患者人数可能很少，在这种情况下，旨在对抗此类癌症的疗法的潜在销售将受到限制。
负面公众舆论以及对支撑我们许多候选产品的疗法的监管审查加强，可能会损害公众对我们候选产品的看法，或对我们开展业务或获得监管部门批准的候选产品的能力产生不利影响。
公众的看法可能会受到声称支撑我们候选产品的一种或多种疗法不安全的说法的影响，这种疗法可能不会获得公众或医学界的接受。更严格的政府监管或负面公众舆论将对我们的业务或财务状况产生负面影响，并可能延迟或损害我们的候选产品的开发和商业化或对我们可能开发的任何产品的需求。我们的临床试验中的不良事件，即使最终不能归因于我们的候选产品，以及由此产生的知名度，也可能导致政府监管的加强、公众的不利看法、潜在候选产品的测试或批准可能出现监管延迟、对获得批准的候选产品的更严格标签要求和/或对任何此类候选产品的需求减少。对我们产品的环境传播的担忧，无论是真实的还是预期的，也可能阻碍我们产品的商业化。
与依赖第三方相关的风险
我们依赖并预计将继续依赖第三方来进行我们的临床前研究和临床试验，这些第三方的表现可能不令人满意，包括未能在最后期限之前完成此类试验或未能遵守适用的监管要求。
我们依靠许可方进行一些临床前研究，以及针对候选产品和未来候选产品的一些临床试验，我们依靠第三方CRO和现场管理组织来进行剩余的大部分临床前研究和所有其他临床试验。我们预计将继续依赖第三方，例如我们的许可方、CRO、场地管理组织、临床数据管理组织、医疗机构和临床研究人员，来进行我们的一些临床前研究和所有临床试验。与这些第三方的协议可能由于各种原因而终止，包括第三方未能履行。如果我们需要达成替代安排，那可能会延迟我们的产品开发活动。
我们对这些第三方进行研发活动的依赖减少了我们对这些活动的控制，但并不能减轻我们的责任。例如，我们仍然负责确保我们的每项临床前研究和临床试验都按照试验的总体研究计划和协议进行，并负责确保我们的临床前研究酌情按照良好的实验室规范（“GLP”）进行。此外，美国食品和药物管理局要求我们遵守开展、记录和报告临床试验结果的标准，通常称为良好临床规范（“GCP”），以确保数据和报告的结果可信和准确，并保护试验参与者的权利、完整性和机密性。监管机构通过定期检查试验发起人、临床研究人员和试验场所来执行这些要求。如果我们或我们的任何CRO未能遵守适用的GCP，则我们的临床试验中生成的临床数据可能被视为不可靠，FDA或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的上市申请之前进行额外的临床试验。我们无法向您保证，在监管机构的检查后，该监管机构将确定我们的任何临床试验符合GCP法规。此外，我们的
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必须使用根据cGMP法规生产的产品进行临床试验。我们未能遵守这些法规可能要求我们重复临床试验，这将推迟监管机构的批准程序。我们还必须注册某些临床试验，并在规定的时间范围内将完成的临床试验结果发布到政府赞助的数据库ClinicalTrials.gov上。不这样做可能会导致罚款、负面宣传以及民事和刑事制裁。
我们签约帮助我们进行临床前研究和/或临床试验的第三方也可能与其他实体有关系，其中一些实体可能是我们的竞争对手。如果这些第三方未能成功履行其合同职责，未能在预期的最后期限之前完成或根据监管要求或我们的既定协议进行临床前研究或临床试验，我们将无法获得或延迟获得候选产品的上市批准，如果获得批准，我们将无法或可能延迟我们成功将候选产品商业化的努力。
如果我们与这些第三方 CRO 或站点管理组织的任何关系终止，我们可能无法与其他 CRO 或场地管理组织达成协议，也无法按照商业上合理的条款这样做。更换或增加额外的CRO或站点管理组织需要额外的成本，并且需要管理时间和精力。此外，当新的CRO或站点管理组织开始工作时，会有一个自然的过渡期。结果，可能会出现延迟，这可能会损害我们满足预期开发时间表的能力。
目前，我们依靠COH、Fred Hutch和uAB进行很大一部分的研发工作以及候选产品的早期临床测试。
根据与双方签订的赞助研究协议和/或临床试验协议，我们的很大一部分研发已经并将继续由COH、Fred Hutch和Uab进行。因此，我们未来的成功在很大程度上取决于斯蒂芬·福尔曼博士及其在COH的团队、布莱恩·蒂尔博士和马扎尔·沙德曼博士及其在弗雷德·哈奇的团队以及詹姆斯·马克特博士及其在UaB的团队的研发工作成果。我们对他们研究的性质或时机的控制有限，对他们日常活动的知名度也很有限，因此几乎无法保证他们的努力会取得成功。
如果我们的候选产品获得批准，我们与第三方签订合同，以生产用于临床前和临床测试的候选产品，也可能这样做以实现商业化。这种对第三方的依赖增加了我们无法以可接受的成本提供足够数量的候选产品或任何未来候选产品或此类数量的风险，这可能会延迟、阻碍或损害我们的开发或商业化工作。
由于资源有限，并鉴于我们在2024年4月裁员，我们可能会增加对第三方制造商或第三方合作者的依赖，为我们的合作者或我们获得市场批准的一种或多种候选产品制造商业供应品。我们可能无法与第三方制造商达成任何协议，也无法按照可接受的条款达成协议。即使我们能够与第三方制造商达成协议，对第三方制造商的依赖也会带来额外的风险，包括但不一定限于：
· | 依赖第三方进行监管合规和质量保证，同时法律仍要求对该第三方提供的产品进行充分的监督和控制； |
· | 第三方可能违反生产协议； |
· | 如果我们的第三方制造商由于供应链中断而无法获得原材料，将其他产品的供应置于我们的候选产品之上，或者根据我们之间的协议条款表现不佳，则生产延迟； |
· | 可能盗用我们的专有信息，包括我们的商业秘密和专有技术；以及 |
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· | 第三方可能在代价高昂或不方便的时候终止或不续订协议。 |
我们依靠第三方制造商生产或从第三方供应商那里购买必要的材料和设备，为我们的临床前和临床试验生产候选产品。我们无法控制的力量可能会扰乱全球供应链，影响我们或我们的第三方制造商获得制造候选产品所需的原材料或其他产品的能力。我们使用（或代表我们使用）生产候选产品的原材料和设备的供应商数量有限，可能需要评估替代供应商，以防止为我们的临床前和临床试验生产候选产品所必需的材料和设备的制造中断，如果获得批准，最终用于商业销售。我们对第三方制造商收购这些原材料或设备的过程或时间没有任何控制权。由于需要更换第三方制造商而导致正在进行的临床前或临床试验的候选产品或其原材料成分的供应出现任何重大延迟，都可能大大延迟我们的临床前或临床试验、产品测试以及对候选产品的潜在监管批准的完成。如果我们的候选产品获得监管部门批准后，我们的制造商或我们无法购买这些原材料或设备，则我们的候选产品的商业发布将被推迟或供应短缺，这将削弱我们通过销售候选产品获得收入的能力。
根据我们向美国食品和药物管理局提交新药申请（NDA）或BLA后将进行的检查，合同制造商可能用于生产我们的候选产品的设施必须获得美国食品和药物管理局的批准。法律要求我们对合同制造商提供的原材料、零部件和成品进行充分的监督和控制，但我们不控制合同制造商的日常制造运营，依赖合同制造商遵守现行良好生产规范（“cGMP”）法规来制造我们的候选产品。第三方制造商可能无法遵守美国以外的cGMP法规或类似的监管要求。我们或第三方制造商未能遵守适用法规可能会导致我们受到制裁，包括临床搁置、罚款、禁令、进出口限制、民事处罚、延迟、暂停或撤回批准、许可证吊销、扣押或召回候选产品或产品、运营限制和刑事起诉，所有这些都可能对我们产品的供应产生重大不利影响。
我们可能开发的一种或多种候选产品可能会与其他候选产品和产品竞争，争夺生产设施的准入。根据cGMP法规运营的制造商数量有限，这些制造商可能有能力为我们制造。我们现有或未来制造商的任何性能失误都可能延迟临床开发或上市批准。我们目前没有冗余供应安排。如果我们目前的合同制造商无法按约定行事，我们可能需要更换此类制造商。在识别和认证任何替代制造商时，我们可能会产生额外的成本和延迟。
将来依赖他人来制造我们的候选产品或产品，可能会对我们未来的利润率以及我们将任何可能及时获得上市批准的产品商业化的能力产生不利影响。我们还预计将依靠第三方为我们的临床试验分发药品。如果获得批准，我们的分销商的任何绩效失败都可能延迟候选产品的临床开发或上市批准或产品的商业化，从而产生额外的损失并剥夺我们潜在的产品收入。
我们依赖第三方来进行心室病媒介生产的各个方面，这些第三方的表现可能不令人满意。
我们不独立进行低压载体的生产，我们目前依赖并预计将继续依赖第三方来制造这些物品。
我们依赖这些第三方制造低压载体减少了我们对这些活动的控制，但并不能减轻我们确保遵守所有必要法规和研究协议的责任。对于我们开发并在获得批准后商业化的产品，我们将继续负责确保我们的每项支持IND的研究和临床研究都按照研究计划和协议进行，并确保我们的LV载体是按照相关司法管辖区适用的GMP制造的。
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如果这些第三方未能成功履行其合同职责、在预期截止日期之前完成研究、根据监管要求或我们规定的研究计划和协议进行研究，或未按照GMP生产我们的低压载体，我们将无法完成或可能延迟完成支持未来临床试验、市场授权申请和BLA提交以及批准候选产品或支持商业化所需的临床前和临床研究以及制造过程验证活动我们的产品（如果获得批准）。我们与这些第三方签订的许多协议都包含终止条款，允许这些第三方随时终止与我们的关系。如果我们需要达成替代安排，我们的产品开发和商业化活动可能会延迟。
我们可能被迫与其他制造商签订协议，如果有的话，我们可能无法在合理的条件下达成协议。在某些情况下，为我们的候选药物产品制造低压载体所需的技术技能可能是原始制造商独有的或专有的，我们可能会遇到困难，或者可能存在合同限制，禁止我们将此类技能转让给备用或替代供应商，或者我们可能根本无法转让此类技能。这些事件中的任何一个都可能导致临床研究延迟或未能获得市场批准，或者影响我们成功将候选产品或任何未来候选产品商业化的能力（如果获得批准）。其中一些事件可能成为美国食品和药物管理局行动的依据，包括禁令、召回、扣押或全部或部分暂停生产。
我们依赖第三方获得的临床数据和结果，这些数据和结果最终可能会被证明是不准确或不可靠的。
作为我们降低开发风险战略的一部分，我们力求开发具有经过充分研究的作用机制的候选产品，并在开发过程的早期利用生物标志物来评估潜在的临床疗效。该策略必然依赖于第三方获得的临床数据和其他结果，这些结果最终可能会被证明不准确或不可靠。此外，此类临床数据和结果可能基于与我们的候选产品或任何未来候选产品有显著差异的产品或候选产品。如果我们所依赖的第三方数据和结果被证明不准确、不可靠或不适用于我们的候选产品或未来的候选产品，我们可能会对候选产品做出不准确的假设和结论，我们的研发工作可能会受到损害。
我们可能需要向第三方许可某些知识产权，而此类许可可能不可用，也可能无法以商业上合理的条件提供。
第三方可能持有知识产权，包括对我们产品的开发和商业化至关重要或必要的专利权。我们可能需要使用第三方的专利或专有技术来将我们的产品商业化，这些第三方可能对授予此类许可证感兴趣，也可能不感兴趣，在这种情况下，我们将需要以商业上合理的条款获得这些第三方的许可，否则我们的业务可能会受到严重损害。
与第三方的合作关系可能导致我们花费大量资源并承担巨大的业务风险，而无法保证财务回报。
建立战略合作既困难又耗时。我们与潜在合作者的讨论可能不会导致在有利条件下建立合作关系。潜在合作者可能会根据他们对我们的财务、监管或知识产权状况的评估拒绝合作。此外，大型制药公司最近进行了大量的业务合并，导致未来潜在合作者的数量减少。即使我们成功建立了新的合作关系，这些关系也永远不会导致候选产品的成功开发或商业化或创造销售收入。在我们达成合作安排的范围内，相关产品的收入可能会低于我们直接营销和销售产品的收入。此类合作者还可以考虑替代候选产品或技术，以寻找可能可供合作的类似迹象，以及对于未来的候选产品而言，这种合作是否会比与我们合作更具吸引力。
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与影响生物制药和其他行业的立法和法规相关的风险
我们受新的立法、监管提案和管理式医疗举措的约束，这些举措可能会增加我们的合规成本，并对我们推销产品、获得合作者和筹集资金的能力产生不利影响。
在美国和某些外国司法管辖区，医疗保健系统已经发生了许多立法和监管变化，而且我们预计将继续发生这种变化，这些变化可能会阻止或推迟我们的候选产品的上市批准，限制或监管批准后的活动，并影响我们销售任何获得上市批准的候选产品的盈利能力。经2010年《医疗保健和教育协调法》（“PPACA” 或统称为 “ACA”）修订的《患者保护和平价医疗法案》对美国政府和私人保险公司为医疗保健提供资金的方式进行了实质性规定。除其他外，ACA将名牌药品制造商应支付的最低医疗补助回扣水平从15.1％提高到23.1％；要求为医疗补助管理医疗组织支付的药品收取折扣；对向特定联邦政府计划出售某些 “品牌处方药” 的药品制造商或进口商征收不可扣除的年费；实施了一种新方法，根据该方法，制造商在医疗补助药品回扣计划下所欠的回扣是针对以下吸入药物计算的注入，注入，灌输，植入或注射；扩大了医疗补助计划的资格标准；成立了一个新的以患者为中心的结果研究所，负责监督、确定优先事项和进行比较临床疗效研究，并为此类研究提供资金；并在CMS成立了医疗保险和医疗补助创新中心（“CMMI”），测试创新的支付和服务交付模式，以降低医疗保险和医疗补助支出，可能包括处方药支出。
自ACA颁布以来，ACA的某些方面一直面临行政、司法和国会的质疑，我们预计未来还会有更多挑战和修正案。药品定价仍然是美国政府行政和立法层面争论的话题。拜登总统于2021年3月14日签署成为法律的2021年美国救援计划法案包括一项条款，该条款从2024年1月起取消了药品制造商向医疗补助支付的回扣的法定上限。随着回扣上限的取消，制造商可能需要向各州提供超过州医疗补助计划为该药支付的金额的补偿。此外，2022年的《降低通货膨胀法案》包含实质性的药品定价改革，包括在美国卫生与公共服务部内部建立药品价格谈判计划，要求制造商对某些选定药品收取谈判后的 “最高公平价格” 或为不合规行为支付消费税；对根据医疗保险B部分和D部分应支付的某些药品的制造商制定退税付款要求，以惩罚超过通货膨胀的涨价，并要求制造商提供D 部分药物折扣。对于不遵守2022年《通货膨胀降低法》中药品定价条款的行为，可以评估巨额罚款。如果获得批准，2022年的《通货膨胀削减法》可能会降低我们可以为候选产品收取的价格和获得的报销，从而降低我们的盈利能力，并可能对我们的财务状况、经营业绩和增长前景产生重大不利影响。2022年的《减少通货膨胀法》对我们的业务和整个制药行业的影响尚不清楚。
在州一级，越来越多的立法机构通过立法和实施旨在控制药品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制和营销成本披露以及透明度措施，在某些情况下，还包括旨在鼓励从其他国家进口和批量购买的措施。
我们预计，未来将采取更多的联邦、州和外国医疗改革措施，其中任何措施都可能限制联邦和州政府为医疗保健产品和服务支付的金额，一旦获得批准，这可能会导致承保范围和报销有限，对我们产品的需求减少，或者额外的定价压力。
将来可能采取的这些措施以及其他医疗改革措施可能会导致更严格的保险标准，并给我们当前或未来任何候选产品的价格带来额外的下行压力。Medicare或其他政府医疗保健计划的报销额的任何减少都可能导致私人付款人的补助金出现类似的减少。如果获得批准，成本控制措施或其他医疗改革的实施可能会使我们无法创造收入、实现盈利或将候选产品商业化。已经提出了立法和监管提案，以扩大批准后的要求并限制销售
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毒品促销活动。我们无法确定是否会颁布额外的立法变更，或者美国食品药品管理局的法规、指南或解释是否会发生变化，也无法确定此类变更会对任何当前或未来候选产品（如果有）的上市批准产生什么影响。此外，国会加强对FDA批准程序的审查可能会大大推迟或阻碍上市批准，并使我们受到更严格的产品标签和上市后测试以及其他要求。
美国食品和药物管理局和其他政府机构的资金变化可能会阻碍他们雇用和留住关键领导层和其他人员的能力，或者以其他方式阻碍新产品和服务的及时开发或商业化，这可能会对我们的业务或合作伙伴的业务产生负面影响。
美国食品和药物管理局审查和批准新产品的能力可能受到多种因素的影响，包括政府预算和资金水平、雇用和留住关键人员的能力、接受用户费用的能力以及法律、监管和政策的变化。因此，近年来，该机构的平均审查时间有所波动。此外，政府对资助研发活动的其他政府机构的资助受政治进程的制约，政治进程本质上是不稳定和不可预测的。
美国食品药品管理局和其他机构的中断也可能会减缓必要的政府机构审查和/或批准新药所需的时间，这将对我们的业务或合作伙伴的业务产生不利影响。美国政府过去曾多次关闭，某些监管机构，例如食品和药物管理局，不得不让不必要的FDA员工休假，停止常规活动。如果政府长期关闭，可能会严重影响美国食品和药物管理局及时审查和处理我们的监管申报的能力，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。如果FDA对新产品的审查和批准时间推迟，我们或我们的合作伙伴的开发过程的时间可能会延迟，这可能会导致里程碑收入延迟，并对我们的运营或业务造成重大损害。
我们当前和未来与美国和其他地方的客户和第三方付款人的关系可能会直接或间接地受到适用的反回扣、欺诈和滥用、虚假索赔、透明度、健康信息隐私和安全以及其他医疗保健法律法规的约束，这可能会使我们面临刑事制裁、民事处罚、合同损失、声誉损害、管理负担以及利润和未来收益减少。
美国和其他地方的医疗保健提供者、医生和第三方付款人将在我们获得上市批准的任何候选产品的推荐和处方中发挥主要作用。我们未来与第三方付款人和客户的安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用行为以及其他医疗保健法律和法规，包括但不限于联邦反回扣法和联邦《虚假索赔法》，这可能会限制我们销售、营销和分销任何获得市场批准的候选产品的业务或财务安排和关系。此外，我们可能受联邦和州政府以及我们开展业务的外国司法管辖区政府的透明度法律和患者隐私法规的约束。可能影响我们运营能力的适用的联邦、州和外国医疗保健法律法规包括但不一定限于：
| ● | 联邦反回扣法，除其他外，禁止个人故意和故意以现金或实物形式直接或间接地拉取、接受要约或支付报酬，以诱导或奖励（1）将个人推荐给某人以提供根据联邦医疗保健计划可以付款的任何物品或服务，或（2）购买、租赁、订购或推荐其中任何根据联邦医疗保健计划可以付款的商品、设施、服务或物品； |
| ● | 《虚假索赔法》和民事罚款法，除其他外，禁止个人或实体故意向联邦政府提出虚假或欺诈性的付款索赔，或为虚假或欺诈性索赔提出、使用或导致提出或使用虚假记录或陈述材料以应对虚假或欺诈性索赔； |
· | 1996年的联邦健康保险流通与责任法案（“HIPAA”）制定了新的联邦刑事法规，禁止执行欺诈任何医疗福利计划、获取金钱或 |
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通过虚假陈述或故意伪造、隐瞒或掩盖重大事实、作出虚假陈述或使用或制作任何与医疗福利或服务的交付或支付有关的虚假或欺诈性文件而获得的医疗保健福利计划的财产；
· | 经《促进经济和临床健康的健康信息技术法》（“HITECH”）及其实施条例修订的HIPAA，其中对个人可识别健康信息的隐私、安全和传输提出了某些要求； |
· | 《平价医疗法案》（“ACA”）中的条款通常被称为《阳光法案》，要求承保药物、器械、生物制剂和医疗用品的适用制造商跟踪并每年向CMS报告向CMS提供的付款和其他价值转移，以及医生或其直系亲属在适用制造商和团体采购组织中持有的某些所有权和投资权益；适用的制造商还必须报告有关付款和团体采购组织的此类信息；向医师助理、执业护士、临床护士专家、注册麻醉护士和认证助产士转让所提供的价值以及持有的所有权和投资权益； |
· | 《反海外腐败法》（“FCPA”）通常禁止向非美国政府官员提供、承诺、给予或授权他人直接或间接地向非美国政府官员提供任何有价值的东西，以影响官方行动，或以其他方式获得或保留业务。《反海外腐败法》还要求上市公司制作和保存能够准确、公平地反映公司交易的账簿和记录，并设计和维持适当的内部会计控制体系。此外，在许多其他国家，开药方的医疗保健提供者受其政府雇用，药品的购买者是政府实体；因此，我们与这些处方者和购买者的交易受《反海外腐败法》的监管；以及 |
· | 与上述每项联邦法律对应的州法律，例如《反回扣法规》和《虚假索赔法》，以及有关医疗保健信息安全和隐私的州法律，这些法律的实质和适用范围可能因州而异，从而使合规工作复杂化。 |
确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗保健法律和法规的努力可能会涉及大量成本。政府机构可能会得出结论，认为我们的商业行为可能不符合涉及适用的欺诈和滥用行为的现行或未来的法规、法规或判例法或其他医疗保健法律和法规。如果发现我们的业务违反了任何这些法律或任何其他可能适用于我们的政府法规，我们可能会受到重大的民事、刑事和行政处罚，包括但不限于损害赔偿、罚款、监禁、禁止参与医疗保险和医疗补助等政府医疗保健计划以及削减或重组我们的业务，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。如果发现我们预计与之开展业务的任何医生或其他医疗保健提供者或实体，包括我们的合作者，不遵守适用法律，则可能会受到刑事、民事或行政制裁，包括被禁止参与政府医疗保健计划，这也可能对我们的业务产生重大影响。
如果我们不遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会被处以罚款或处罚，或者承担可能损害我们业务的费用。
我们受许多环境、健康和安全法律法规的约束，包括规范实验室程序以及危险材料和废物的处理、使用、储存、处理和处置的法律法规。我们的业务涉及使用危险和易燃材料，包括化学品和生物材料。我们的业务还生产危险废物产品。我们通常与第三方签订合同，以处置这些材料和废物。我们无法消除这些材料的污染或伤害风险。尽管我们认为处理和处置这些材料的安全程序符合这些法律法规规定的标准，但我们无法消除这些材料意外污染或伤害的风险。如果我们使用危险材料造成污染或伤害，我们可能对由此造成的任何损害承担责任，
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任何负债都可能超过我们的资源。如果不遵守此类法律法规，我们还可能承担与民事或刑事罚款和处罚相关的巨额费用。
尽管我们有工伤补偿保险以支付我们的成本和开支，但我们可能会因使用危险材料而导致员工受伤，但该保险可能无法为潜在责任提供足够的保障。我们不为可能因储存或处置生物、危险或放射性材料而对我们提出的环境责任或有毒侵权索赔提供保险。
此外，为了遵守当前或未来的环境、健康和安全法律法规，我们可能会承担大量成本。这些现行或未来的法律法规可能会损害我们的研究、开发或生产工作。我们不遵守这些法律法规也可能导致巨额罚款、处罚或其他制裁。
与知识产权相关的风险及其潜在争议
如果我们无法为我们的技术和产品获得和维持足够的专利保护，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们的技术和产品相似或完全相同，我们成功地将我们的技术和产品商业化的能力可能会受到损害。
我们的成功在很大程度上取决于我们为候选产品及其配方和用途获得专利保护的能力。专利申请过程面临许多风险和不确定性，无法保证我们或我们的合作伙伴会成功获得专利，也无法保证已颁发专利的最终范围如何。这些风险和不确定性包括但不一定限于以下内容：
| ● | 专利申请不得导致任何专利的颁发，或者已颁发的专利范围不得扩大到竞争候选产品及其配方和用途由他人开发或生产； |
此外，可能已颁发或许可的专利可能会受到质疑、失效、修改、撤销、规避、被认定不可执行，或者可能无法提供任何竞争优势。此外，我们可能需要第三方在发行前向美国专利商标局提交现有技术，或者参与反对、推断、复审， 各方之间 质疑我们的专利权或他人专利权的审查、授权后审查或干预程序。这些诉讼的费用可能很高，而且我们确定发明优先权的努力可能会失败，从而对我们在美国的专利地位产生重大不利影响。在任何此类提交、专利局审判、诉讼或诉讼中作出不利裁决可能会缩小我们的专利权范围，使我们的专利权无法执行或无效，允许第三方将我们的技术或产品商业化并直接与我们竞争，无需向我们付款，或者导致我们在不侵犯第三方专利权的情况下无法制造或商业化产品。此外，如果我们的专利和专利申请所提供的保护的广度或强度受到威胁，可能会阻碍公司与我们合作对当前或未来的候选产品进行许可、开发或商业化。第三方通常负责维护我们候选产品的专利保护，费用由我们自己承担。如果该方未能对候选产品进行适当起诉和维持专利保护，我们开发和商业化产品的能力可能会受到不利影响，我们可能无法阻止竞争对手制造、使用和销售竞争产品。未能妥善保护与我们的任何候选产品相关的知识产权可能会对我们的产品产生重大不利影响
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财务状况和经营业绩。此外，美国专利法可能会发生变化，这可能会阻止或限制我们为保护产品和/或技术而提交专利申请或专利索赔，或限制专利持有人的专有期限，并影响已颁发专利的有效性、可执行性或范围。
我们和我们的许可方还依靠商业秘密和专有知识来保护候选产品。尽管我们已采取措施保护我们和他们的商业秘密和未获得专利的专有技术，包括与第三方签订保密和不使用协议，以及与员工、顾问和顾问签订专有信息和发明转让协议，但第三方仍可能独立获得这些相同或相似的信息。尽管做出了这些努力，但其中任何一方也可能违反协议，并可能无意或故意披露我们或我们的许可人的专有信息，包括我们的商业秘密，我们可能无法识别此类违规行为或获得足够的补救措施。强制执行有关一方非法披露或盗用商业秘密的指控是困难的、昂贵的、耗时的，而且结果是不可预测的。此外，美国境内外的一些法院不太愿意或不愿保护商业秘密。此外，如果竞争对手合法获取或独立开发我们或我们的许可人的任何商业秘密，我们和我们的许可方将无权阻止他们或他们与之沟通的人使用该技术或信息与我们竞争。如果我们或我们的许可人的任何商业秘密被披露给竞争对手或由竞争对手独立开发，我们的竞争地位就会受到损害。
专利申请过程既昂贵又耗时，我们可能无法以合理的成本或及时地提交和起诉所有必要或理想的专利申请。我们也有可能无法确定研发成果和方法中任何可获得专利的方面，即使我们确定了，获得专利保护的机会也可能已经过去。鉴于提交专利申请和起诉的过程不确定且耗时，我们最初属于专利申请范围的产品或工艺可能已经更改或被修改，使我们的产品或流程得不到专利保护。如果我们的许可方或我们未能为一个或多个候选产品或我们可能许可或收购的任何未来候选产品获得或维持专利保护或商业秘密保护，则第三方可能能够在没有侵权风险的情况下利用我们的专有信息和产品，这可能会损害我们在市场上的竞争能力，并对我们的创收和盈利能力产生不利影响。此外，如果我们进行其他合作，我们可能需要就许可专利的起诉、维护和执行与合作者进行磋商或将控制权割让给合作者。因此，不得以符合我们业务最大利益的方式起诉和执行这些专利和申请。
生物技术和制药公司的专利地位通常非常不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。此外，迄今为止，美国尚未就制药或生物技术专利中允许的权利主张范围制定一致的政策。美国以外的专利状况更加不确定。外国法律可能无法像美国法律那样保护我们的权利，而且我们可能无法在所有主要市场寻求或获得专利保护。例如，欧洲专利法比美国法律更限制人体治疗方法的专利性。科学文献中有关发现的出版物往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常要等到首次申请后的18个月后才公布，或者在某些情况下根本不公布。因此，我们无法确定我们或我们的许可人是否是第一个提出我们拥有或许可的专利或待处理的专利申请中要求的发明，或者我们或我们的许可人是第一个为此类发明申请专利保护的人。如果第三方也提交了与我们的候选产品或类似发明相关的美国专利申请，则视竞争方主张的优先权日期而定，我们可能必须参与美国专利商标局宣布的干涉程序，以确定美国发明的优先权。如果第三方盗用我们的一项或多项发明并向此类发明提交自己的专利申请，我们也可能参与衍生程序，或者更多发明。这些诉讼的费用可能很高，而且我们确立发明优先权（或第三方从我们这里获得发明）的努力可能会失败，从而对我们的美国专利地位产生重大不利影响。因此，我们专利权的发行、范围、有效性、可执行性和商业价值非常不确定。我们正在申请和未来的专利申请可能不会导致专利的颁发，这些专利可以保护我们的全部或部分技术或产品，也不会有效阻止他人将竞争性技术和产品商业化。美国和其他国家专利法的变化或对专利法的解释可能会降低我们专利的价值或缩小我们的专利保护范围。例如，美国联邦法院对该问题的看法越来越模糊
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某些主题的专利资格，例如天然存在的核酸序列、氨基酸序列和某些使用该序列的方法，包括在生物样本中进行检测以及从检测中得出的诊断结论。此类主题长期以来一直是生物技术和生物制药行业保护其发现的主要内容，现在除少数例外情况外，一开始就被认为没有资格获得美国专利法的保护。因此，我们无法预测我们的专利或第三方许可的专利中可能允许和仍然可执行的索赔的范围。
即使我们的专利申请是作为专利颁发的，它们也不得以能够为我们提供任何有意义的保护、阻止竞争对手与我们竞争或以其他方式为我们提供任何竞争优势的形式签发。我们的竞争对手可以通过以非侵权方式开发类似或替代技术或产品来规避我们拥有或许可的专利。
对于成功开发并获准商业化的任何候选生物制剂，我们也可能依赖市场排他性的监管期。尽管美国的这一期限从上市批准之日起通常为12年（取决于特定产品的性质），但美国国会有可能修改法律以大幅缩短这一独家经营期。一旦任何独家监管期到期，根据我们的专利覆盖范围和产品性质，我们可能无法阻止他人销售与我们的产品具有生物仿制药或可互换的产品，这将对我们的业务产生重大不利影响。
我们依靠我们的许可方来维护和执行涵盖我们某些候选产品的知识产权。对于我们的许可方可以或将要投入的资源来保护、维护和执行保护我们的候选产品的专利，我们对这些资源的控制有限（如果有的话）。
我们依靠我们的许可方来保护我们的候选产品的专有权利，我们对他们代表我们投入的资源的数量或时间，或者他们对维护专利权和起诉专利申请所赋予的优先权（如果有）的控制有限（如果有的话），或者他们对维护专利权和起诉对我们有利的专利申请。此外，我们对维护专利权和起诉专利申请所采用的策略和论据的控制权有限（如果有的话）。我们的许可人可能会卷入与其他被许可人的争议，而我们或我们的部分许可专利权可能会卷入此类争议。
根据专利或申请，我们的许可方负责维护已颁发的专利和起诉专利申请。我们无法确定他们是否会按要求运行。如果他们决定不再想保留许可给我们的任何专利，他们必须为我们提供这样做的机会，费用由我们承担。如果我们的许可方不履行义务，如果我们假设许可专利的维护时间不够充分，无法向相应的政府机构支付所需的费用或申报，我们就有可能失去全部或部分专利权的好处。此外，我们可能不知道，我们的许可方可能会遇到与其整体业务或财务稳定相关的严重困难，他们可能不愿意或无法继续花费维护和起诉这些专利和专利申请所需的财政资源。尽管我们打算采取合理必要的行动来执行我们的专利权，但我们在某种程度上依赖我们的许可方来保护我们的很大一部分所有权，并告知我们这些保护的状况和相关努力。
我们的许可方也可能会被告知涉嫌侵权行为，并因侵犯第三方专利或其他专有权利而被起诉。我们对这些索赔的辩护的控制权或参与可能有限（如果有的话），并且我们的许可方可能会在美国或其他国家受到禁令和临时或永久排除令的约束。我们的许可方没有义务为我们辩护或协助我们对第三方侵权索赔进行辩护。我们对我们的许可人代表我们投入的资源数量或时间（如果有）或他们为抗辩此类第三方侵权索赔而优先考虑的控制权有限（如果有）。
由于任何专利或其他涉及所有权的诉讼都存在不确定性，我们或我们的许可方可能无法成功地为第三方指控的知识产权侵权索赔进行辩护，这可能会对我们的经营业绩产生重大不利影响。无论任何诉讼的结果如何，为诉讼辩护可能既昂贵又耗时，并且会分散管理层的注意力。
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保护我们的专有权利既困难又昂贵，我们可能无法确保对他们的保护。
未来对我们所有权的保护程度尚不确定，因为法律手段只能提供有限的保护，除了成本高昂和耗时之外，可能无法充分保护我们的权利或允许我们获得或保持竞争优势。例如：
| ● | 我们的许可人可能不是第一个提出我们每项待处理的专利申请和已颁发的专利所涵盖的发明的人； |
| ● | 我们的许可人可能不是第一个为这些发明提交专利申请的人； |
| ● | 其他人可能独立开发类似或替代技术，或复制我们的候选产品或任何未来的候选产品技术； |
| ● | 许可给我们的所有待处理的专利申请可能都不会导致专利的签发； |
| ● | 我们颁发的专利范围不得扩展到他人开发或生产的竞争性产品； |
| ● | 涵盖我们的候选产品或任何未来候选产品的已颁发专利可能无法为活性产品的市场排他性提供依据，可能不会为我们提供任何竞争优势，也可能受到第三方的质疑； |
| ● | 我们不得开发其他可获得专利的专有技术；或 |
| ● | 他人的知识产权可能会对我们的业务产生不利影响。 |
我们可能会参与诉讼以保护或执行我们的专利或其他知识产权，这可能昂贵、耗时且不成功，而且任何诉讼中的不利结果都会损害我们的业务。
竞争对手可能会侵犯我们颁发的专利或其他知识产权。为了打击侵权或未经授权的使用，我们可能需要针对专利侵权提起一项或多项诉讼，这可能既昂贵又耗时。我们对被指控的侵权人提出的任何索赔都可能促使这些当事方对我们提出反诉，指控我们侵犯了他们的专利；或者促使这些当事方向美国专利商标局申请提起诉讼 各方之间 对主张的专利进行审查，这可能会导致认定该专利的全部或部分索赔无效。此外，在专利侵权诉讼中，法院可以裁定我们的专利全部或部分无效或不可执行，狭义地解释该专利的主张，或者以我们的专利不涵盖相关技术为由或作为公共政策问题拒绝阻止另一方使用有争议的技术。任何诉讼程序的不利结果都可能使我们的一项或多项专利面临失效、无法执行或狭义解释的风险。此外，美国专利的不利结果可能会影响我们全球投资组合中的相关专利。
如果我们或我们的许可方因侵犯第三方的知识产权而被起诉，这将是昂贵和耗时的，而且该诉讼的不利结果将对我们的业务产生重大不利影响。
我们的成功还取决于我们的能力，以及我们各自当前或未来合作者的能力，在不侵犯第三方所有权的情况下开发、制造、营销和销售候选产品。我们开发产品的领域存在许多由第三方拥有的美国和外国颁发的专利和待处理的专利申请，其中一些可能针对与我们或我们的许可人知识产权主题重叠的索赔。由于专利申请可能需要很多年才能签发，因此目前可能有我们未知的待处理申请，这可能会导致已颁发的专利，而我们的候选产品或专有技术可能会侵犯这些专利。同样，可能有一些与我们的候选产品相关的专利，而我们或我们的许可方却不知道。科学文献中有关发现的出版物往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常要等到首次申请后的18个月后才公布，或者在某些情况下根本不公布。因此，我们无法确定我们或此类许可方是否是第一个提出我们拥有或许可的专利或待处理的专利申请中要求的发明，或者我们和我们的许可人是第一个为此类发明申请专利保护的人。如果第三方也提交了美国专利申请
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与我们的候选产品或类似发明有关，视竞争方要求的优先权日期而定，我们可能必须参与美国专利商标局宣布的干预程序，以确定美国发明的优先权。这些诉讼的费用可能很大，而且我们确立发明优先权的努力可能会失败，从而对我们的美国专利地位产生重大不利影响。因此，我们或我们的任何许可人的专利权的发行、范围、有效性、可执行性和商业价值非常不确定。
总体而言，有大量的诉讼涉及生物技术和生物制药行业的专利和其他知识产权。如果第三方声称我们或我们的任何许可人、供应商或合作者侵犯了第三方的知识产权，除其他外，我们可能必须：
| ● | 获得额外的许可，如果有的话，这些许可证可能无法按商业上合理的条款提供； |
| ● | 放弃侵权候选产品或重新设计产品或流程以避免侵权，这可能需要大量资金、时间和资源，并可能导致较差或不太理想的流程和/或产品； |
| ● | 如果法院裁定有争议的产品或专有技术侵犯或侵犯了第三方的权利，则支付巨额赔偿金，包括可能的三倍赔偿金和律师费； |
| ● | 向我们的候选产品支付大量特许权使用费、费用和/或授予交叉许可；和/或 |
| ● | 为诉讼或行政诉讼辩护，无论结果如何，这些诉讼或行政程序都可能代价高昂，并且可能导致财务和管理资源的严重分流。 |
知识产权诉讼可能导致我们花费大量资源，分散我们的员工对正常职责的注意力。
即使以有利于我们的方式解决，与知识产权索赔相关的诉讼或其他法律诉讼也可能导致我们承担巨额开支，并可能分散我们的技术和管理人员对其正常职责的注意力。此外，可能会公开宣布听证会、议案或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，则可能会对我们的普通股价格产生重大不利影响。此类诉讼或诉讼可能会大大增加我们的营业损失，减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来充分进行此类诉讼或诉讼。由于我们的一些竞争对手拥有更多的财务资源，他们可能能够比我们更有效地承受此类诉讼或诉讼的费用。专利诉讼或其他程序的启动和持续所产生的不确定性可能会损害我们在市场上的竞争能力。
如果我们未能履行知识产权许可和第三方融资安排下的义务，我们可能会失去对我们的业务至关重要的权利。
我们目前是与COH、Fred Hutch、Nationwide和Mayo Clinic签订许可协议的当事方。将来，我们可能会成为对产品开发和商业化至关重要的许可证的当事方。如果我们未能遵守当前或未来的许可和融资协议规定的义务，我们的交易对手可能有权终止这些协议，在这种情况下，我们可能无法开发、制造或销售任何产品或使用这些协议所涵盖的任何技术，或者可能面临协议规定的其他处罚。这种情况可能会对根据任何此类协议开发的候选产品的价值产生重大不利影响，也可能限制我们的药物发现活动。终止这些协议或减少或取消我们在这些协议下的权利可能会导致我们不得不以不太优惠的条件谈判新的或恢复的协议，或者导致我们失去这些协议下的权利，包括我们对重要知识产权或技术的权利。
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我们可能会被指控我们的员工和/或顾问错误地使用或向我们披露了其前雇主或其他客户的涉嫌商业秘密。
与生物制药行业一样，我们依靠员工和顾问来协助开发候选产品，其中许多人以前曾受雇于其他生物制药公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手，或者以前可能曾经或正在向他们提供咨询服务。我们可能会就这些人是否无意中或以其他方式使用、披露或盗用其前雇主或其前任或现任客户的商业秘密或其他专有信息而受到索赔。为了对这些索赔进行辩护，可能需要提起诉讼。即使我们成功地为这些索赔辩护，诉讼也可能导致巨额费用，并分散管理层和/或涉案员工或顾问的注意力。
如果我们无法保护商业秘密的机密性，我们的业务和竞争地位就会受到损害。
除了为我们的候选产品或任何未来的候选产品寻求专利保护外，我们还依赖商业秘密，包括未获得专利的专有知识、技术和其他专有信息，来保持我们的竞争地位，尤其是在我们认为专利保护不适当或不可获得的情况下。但是，商业秘密很难保护。我们尽可能限制对此类商业秘密的披露，但我们也力求保护这些商业秘密，部分原因是与有权接触这些商业秘密的各方签订保密和保密协议，例如我们的员工、许可人、企业合作者、外部科学合作者、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方。我们还与我们的员工和顾问签订保密和发明或专利转让协议。尽管做出了这些努力，但其中任何一方都可能违反协议，并可能无意或故意披露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，我们可能无法为此类违规行为获得足够的补救措施。强制执行有关一方非法披露或盗用商业秘密的指控是困难的、昂贵的、耗时的，而且结果是不可预测的。此外，美国境内外的一些法院不太愿意或不愿保护商业秘密。此外，如果我们的任何商业秘密是由竞争对手合法获取或独立开发的，我们无权阻止他们或他们与之沟通的人使用该技术或信息与我们竞争。如果我们的任何商业秘密被披露给竞争对手或由竞争对手独立开发，我们的竞争地位就会受到损害。
我们许可第三方提供的与某些候选产品相关的知识产权。因此，与许可方的任何争议或不履行此类许可协议都可能对我们开发和商业化适用候选产品的能力产生不利影响。
我们与受我们许可知识产权的第三方之间可能产生的争议类型包括但不限于：
| ● | 根据此类许可协议授予的权利范围和其他与解释有关的问题； |
| ● | 我们的技术和流程在多大程度上侵犯了不受此类许可协议约束的许可人的知识产权； |
| ● | 我们的许可人向我们作出的陈述和担保的范围和解释，包括与许可人在许可技术中的权利、所有权和利益以及许可人授予此类协议所设想的许可的权利有关的陈述和保证； |
| ● | 根据我们的许可协议和/或合作开发关系对专利和其他权利进行再许可，以及与此类分许可相关的权利和义务，包括给定交易是否构成此类许可协议下的分许可； |
| ● | 许可协议（可能包括具体的尽职调查里程碑）下的勤奋和发展义务，以及哪些活动或成就满足了这些尽职义务； |
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| ● | 与某些里程碑付款义务相关的里程碑是否已经实现或满足； |
| ● | 此类许可协议下的赔偿索赔或义务的适用性或范围； |
| ● | 追捕此类许可协议所涉知识产权的潜在第三方侵权者的允许性、可取性和策略； |
| ● | 根据此类许可协议计算特许权使用费、再许可收入和其他付款义务； |
| ● | 许可人根据此类许可协议在多大程度上保留许可权（如果有）； |
| ● | 此类许可协议下是否发生了重大违规行为，以及此类违规行为（如果认为已发生）在适用的补救期内（如果有）在多大程度上得到或能够得到纠正； |
| ● | 与专利申请和起诉决定有关的争议，以及与过去和正在进行的专利费用有关的付款义务； |
| ● | 我们和我们合作伙伴的许可方以及我们和我们的合作伙伴共同创造或使用知识产权（包括对许可知识产权的改进）产生的知识产权；以及 |
| ● | 专利技术发明的优先权。 |
此外，我们目前向第三方许可知识产权或技术所依据的协议非常复杂，此类协议中的某些条款可能会受到多种解释或可能发生冲突，使我们违反一项或多项协议，这将使我们容易与一个或多个此类第三方许可合作伙伴发生漫长而昂贵的争议。解决可能出现的任何合同解释分歧可能会缩小我们认为的相关知识产权或技术权利的范围，或者增加我们认为根据相关协议承担的财务或其他义务，这两种情况都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。此外，如果有关我们许可的知识产权的争议阻碍或损害了我们按照商业上可接受的条款维持当前许可安排的能力，我们可能无法成功开发和商业化受影响的候选产品，这可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
与堡垒控制相关的风险
Fortress控制着我们普通股的投票权多数。
根据丰泽持有的A类优先股的条款，丰泽有权对丰泽持有的每股A类优先股投出等于十分之一（1.1）乘以分数的选票数，其分子是（A）已发行普通股和（B）已发行A类普通股和A类优先股所占全部普通股的总和可兑换，其分母是已发行的A类优先股的数量。因此，Fortress能够控制或显著影响所有需要股东批准的事项，包括董事选举和批准合并或其他业务合并交易。丰泽的利益可能并不总是与其他股东的利益一致，丰泽可能会采取促进自身利益且违背我们其他股东意愿的行动。此外，这种投票权的集中可能会延迟、阻止或阻止我们控制权的变化，即使这种变化符合所有股东的最大利益，也可能剥夺我们的股东在出售我们公司或资产时获得普通股溢价的机会，并可能影响我们普通股的现行市场价格。
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Fortress有权每年获得大量的普通股补助，这将导致您在每次赠款时持有的普通股被稀释，这可能会降低其价值。
根据2016年7月22日生效的第二份经修订和重述的创始人协议（“创始人协议”）的条款，Fortress将获得相当于任何股权或债务融资总额的百分之二半（2.5％）的普通股授予。此外，A类优先股作为一个类别，将于1月1日获得年度股息，以普通股形式支付，金额相当于截至当年1月1日前一个工作日我们全面摊薄后的已发行资本存量的百分之二半（2.5％）。丰泽目前拥有A类优先股的所有已发行股份。向Fortress和任何其他A类优先股持有人发行的这些股票将稀释您在我们普通股中的持有量，如果我们公司的价值与去年相比没有成比例增长，则将导致您的股票价值减少。创始人协议的有效期为15年，除非Fortress终止或控制权变更（定义见创始人协议），否则将自动续订一年。
与我们在与 Fortress 的协议中收到的条款相比，我们从非关联第三方那里获得的条款可能更好。
我们与Fortress签订的协议包括管理服务协议和创始人协议。尽管我们认为这些协议的条款是合理的，但它们可能无法反映非关联第三方之间的公平谈判本来可以产生的条款。除其他外，协议条款涉及支付产品销售的特许权使用费以及提供就业和过渡服务。我们本可以从第三方那里得到更好的条款，因为除其他外，第三方可能为了赢得我们的业务而相互竞争。
我们的董事的双重角色也在Fortress担任类似职务，这可能会造成利益冲突，需要我们的独立董事进行仔细监督。
我们与Fortress共用一些董事，这可能会在未来造成两家公司之间的利益冲突。尽管我们认为《创始人协议》和《管理服务协议》是由双方的独立当事方按公平条件谈判达成的，因此双方的信托义务得到了满足，但将来在两份协议的实施下可能会出现可能造成利益冲突的情况。我们必须努力确保任何此类情况都由独立各方解决。特别是，根据管理服务协议，Fortress及其关联公司可以自由寻找我们可能感兴趣的机会，在寻求此类机会之前，他们无需通知我们。Fortress的任何利益冲突或对此类公司机会的追求都可能使我们面临投资者和/或债权人的索赔，并可能损害我们的经营业绩。
与我们的普通股所有权有关的一般风险和风险
如果出现计算机系统故障、网络攻击或我们或第三方的网络安全缺陷，我们的业务和运营将受到影响。
我们越来越依赖信息技术系统、基础设施和数据来运营我们的业务。在正常业务过程中，我们收集、存储和传输机密信息，包括但不限于与我们的知识产权和专有业务信息相关的信息、个人信息和其他机密信息。至关重要的是，我们必须以维护其机密性和完整性的方式来维护此类机密信息。此外，我们将业务要素外包给了第三方供应商，他们每个人都可以访问我们的机密信息，这增加了我们的披露风险。
尽管我们实施了内部安全和业务连续性措施以及信息技术基础设施，但我们的内部计算机系统以及我们所依赖的当前和未来第三方的系统可能会出现故障，容易受到计算机病毒和未经授权访问的损害。我们的信息技术和其他内部基础设施系统，包括企业防火墙、服务器、数据中心设施、实验室设备和互联网连接，面临因服务中断、系统故障、自然灾害、恐怖主义、战争、电信和电气故障以及安全漏洞而导致的故障或其他损坏或中断的风险
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我们的员工、承包商、顾问、业务合作伙伴和/或其他第三方的无意或故意行为，或来自恶意第三方的网络攻击（包括部署有害恶意软件、勒索软件、拒绝服务攻击、社会工程和其他手段以影响服务可靠性并威胁信息的机密性、完整性和可用性），每种行为都可能危害我们的系统基础架构或导致损失、破坏、更改、披露或传播或损坏或未经授权访问我们的数据或代表我们处理或维护的数据，或其他资产。
如果此类事件发生并导致我们的运营中断，则可能对我们的开发计划和业务运营造成实质性干扰，并可能对我们造成财务、法律、业务和声誉损害。
此外，来自已完成或未来临床试验的临床试验数据的丢失或损坏或其他损坏可能会导致我们的监管审批工作延迟，并大大增加我们恢复或复制数据的成本。同样，我们依赖第三方来制造我们的候选药物或任何未来的候选药物并进行临床试验，与其系统和运营相关的类似事件也可能对我们的业务产生重大不利影响，并导致监管机构采取行动。随着来自世界各地的未遂攻击和入侵的数量、强度和复杂程度的增加，安全漏洞或中断的风险，特别是网络攻击或网络入侵（包括计算机黑客、外国政府和网络恐怖分子的入侵）的风险普遍增加。老练的网络攻击者（包括从事工业间谍活动的外国对手）善于适应现有的安全技术和开发获取组织敏感业务数据的新方法，这可能会导致包括商业机密在内的专有信息的丢失。我们可能无法预测所有类型的安全威胁，也可能无法实施有效应对所有此类安全威胁的预防措施。网络罪犯使用的技术经常变化，可能要等到启动后才能被识别，并且可能来自各种来源，包括外部服务提供商、有组织犯罪附属机构、恐怖组织或敌对的外国政府或机构等外部团体。
任何导致个人信息（包括临床试验受试者、承包商、董事或雇员的个人信息、我们的知识产权、专有商业信息或其他机密或专有信息）丢失或损坏或未经授权的访问、使用、更改、披露或传播的安全漏洞或其他事件，都可能直接损害我们的声誉，使竞争对手能够更有效地与我们竞争，迫使我们遵守联邦和/或州违规通知法和外国法律等效规定，要求我们采取强制性的纠正措施，或以其他方式要求我们根据保护个人信息隐私和安全的法律法规承担责任。上述每一项都可能导致重大的法律和财务风险以及声誉损失，从而可能对我们的业务产生不利影响。与安全事件相关的通知和后续行动可能会影响我们的声誉或导致我们承担大量费用，包括与这些措施相关的法律和补救费用，以及与任何实际或可疑的安全漏洞相关的其他费用。我们预计在检测和预防安全事件以及以其他方式实施我们的内部安全和业务连续性措施方面将产生巨额成本，而实际、潜在或预期的攻击可能会导致我们产生不断增加的成本，包括部署更多人员和保护技术、培训员工以及聘请第三方专家和顾问的成本。
与重大安全漏洞或中断相关的成本可能是巨大的，我们的保险单可能不足以补偿我们因存储或处理对我们的业务运营或商业发展至关重要的信息的第三方系统发生任何此类中断、故障或安全漏洞而造成的潜在损失。此外，将来我们可能无法以经济上合理的条件或根本无法提供此类保险。此外，我们的保险可能无法涵盖针对我们的所有索赔，并且在任何情况下都可能有很高的免赔额，而为诉讼进行辩护，无论其价值如何，都可能代价高昂并转移管理层的注意力。此外，如果我们的第三方供应商和其他承包商和顾问的信息技术系统受到干扰或安全漏洞，我们对此类第三方可能没有足够的追索权，我们可能不得不花费大量资源来减轻此类事件的影响，并制定和实施保护措施以防止未来发生此类性质的事件。
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我们的业务可能会受到健康流行病或流行病影响的不利影响，这可能会导致我们的运营严重中断。
健康流行病或流行病，例如 COVID-19 疫情，过去和将来都可能再次导致隔离、居家令、远程工作政策或其他类似事件，这些事件可能会干扰业务，推迟我们的研发计划和时间表，对生产力产生负面影响并增加与网络安全相关的风险，未来的严重程度将部分取决于限制和其他限制的长度和严重性。更具体地说，这些类型的事件可能会对第三方制造设施的人员或材料的可用性或成本产生负面影响，这可能会扰乱我们的供应链。此外，对FDA或其他监管机构运营的影响可能会对我们计划的批准程序产生负面影响。最后，经济状况和商业活动可能会受到负面影响，可能无法像预期的那样迅速恢复。流行病和大流行的影响非常不确定，可能会发生变化。如果我们无法有效应对和管理此类事件的影响，我们的业务、经营业绩、财务状况和现金流可能会受到不利影响。
我们的增长受经济和地缘政治条件的影响。
我们的业务受到全球和当地经济和地缘政治状况以及金融市场状况、通货膨胀、衰退、金融流动性、货币波动、增长和政策举措的影响。无法保证全球经济状况和金融市场不会恶化，也无法保证我们不会遭受任何可能对我们的合并现金流、经营业绩、财务状况或我们获得资本的能力产生重大不利影响，例如美国和国际政府业务长期关闭所产生的不利影响。地缘政治变化，包括战争或其他冲突（包括俄罗斯和乌克兰以及以色列和哈马斯之间的冲突），其中一些可能具有破坏性，可能会干扰我们的供应链、客户和我们在特定地点的所有活动。
如果我们无法吸引和留住关键人员，我们可能无法有效地管理我们的业务。
由于生物技术、制药和其他企业对合格人才的激烈竞争，我们将来可能无法吸引或留住合格的管理人员以及商业、科学和临床人员。如果我们无法吸引和留住必要的人才来实现我们的业务目标，我们可能会遇到限制，这将严重阻碍我们实现发展目标、筹集额外资金的能力和实施业务战略的能力。
我们的员工、顾问或第三方合作伙伴可能从事不当行为或其他不当行为，包括但不限于不遵守监管标准和要求或此类员工、顾问和合作伙伴所遵守的内部程序、政策或协议，其中任何行为都可能对我们的业务产生重大不利影响。
我们面临员工欺诈或其他不当行为的风险。员工、顾问或第三方合作伙伴的不当行为可能包括故意不遵守 FDA 法规、向 FDA 提供准确信息、遵守 cGMP、遵守联邦和州医疗保健欺诈和滥用法律法规、准确报告财务信息或数据、遵守此类员工、顾问或合作伙伴所遵守的内部程序、政策或协议，或向我们披露未经授权的活动。特别是，医疗保健行业的销售、营销和业务安排受旨在防止欺诈、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律和法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他业务安排。员工、顾问或第三方的不当行为还可能涉及不当使用在临床试验过程中获得的信息，这可能导致监管部门制裁，严重损害我们的声誉，并承担民事和刑事责任。我们为发现和预防此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或无法管理的风险或损失，也无法保护我们免受因未遵守此类法律或法规而导致的政府调查或其他行动或诉讼。如果对我们提起任何此类诉讼，而我们未能成功地捍卫自己或维护我们的权利，则这些行动可能会对我们的业务和经营业绩产生重大影响，包括处以巨额罚款或其他民事和/或刑事制裁。
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我们从潜在或现有的知识产权许可方和潜在的收购目标公司那里收到大量专有信息，所有这些信息均根据保密协议进行。我们与每位员工和顾问签订的保密和专有发明转让协议禁止未经授权披露此类信息，但此类员工或顾问仍可能因疏忽或故意不当行为而披露此类信息。任何此类未经授权的披露都可能使我们遭受金钱损失和/或禁令或公平救济。我们根据此类信息生成的笔记、分析和备忘录对我们的业务也很有价值，我们的员工和顾问未经授权披露或挪用此类材料可能会严重损害我们的战略举措——特别是如果此类披露是向竞争对手进行的。
我们依赖信息技术，任何互联网或内部计算机系统故障、不足、系统中断或损坏或机密信息的安全性都可能损害我们的声誉并损害我们的业务。
尽管我们的很大一部分业务是使用传统的联系和沟通方式（例如面对面会议）进行的，但我们的业务越来越依赖关键、复杂和相互依赖的信息技术系统，包括基于互联网的系统，来支持业务流程以及内部和外部通信。将来我们可能会遇到系统故障和降级。我们无法向您保证，如果发生以下任何或类似事件，我们将能够防止延伸和/或重大系统故障：
| ● | 人为错误； |
| ● | 子系统、组件或软件故障； |
| ● | 电力或电信故障； |
| ● | 黑客攻击、网络攻击、软件病毒、安全漏洞、未经授权的访问或故意破坏行为；或 |
| ● | 恐怖行为或战争。 |
如果发生上述任何事件，我们的业务运营可能会受到干扰，需要投入大量支出才能进行补救。任何导致我们运营中断的系统故障、事故或安全漏洞都可能导致我们的药物研发计划受到实质性干扰。例如，我们一项或多项产品的已完成临床试验的临床试验数据丢失可能会导致我们的监管批准工作延迟，并大大增加我们恢复或复制数据的成本。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据和应用程序丢失或损坏，或者不当/未经授权地披露机密或专有信息（包括商业秘密），我们可能会承担责任，我们的业务和财务状况可能会受到损害。
灾难性灾难的发生可能会对我们的设施造成超出保险限额的损坏，或者我们可能会丢失关键数据，从而导致我们缩减或停止运营。
我们很容易遭受自然灾害（例如地震、龙卷风、电力损失、火灾、健康流行病和流行病、洪水和类似事件）以及意外丢失或破坏造成的重要数据损坏和/或丢失。如果发生任何灾难，我们的业务运营能力可能会受到严重损害。我们的财产、责任和业务中断保险可能不足以弥补因灾难或其他类似的重大业务中断而造成的损失，由于获得此类保险的成本，我们不计划购买额外的保险来弥补此类损失。根据我们的保险单无法弥补的任何重大损失都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。上述任何情况，包括但不限于 COVID-19 病毒的卷土重来，也可能阻碍我们的员工和顾问亲自和/或及时提供服务的能力；阻碍我们筹集资金以优惠条件或根本为我们的运营提供资金的能力；并触发我们获得商品和服务的协议中或我们有义务在特定时间范围内实现发展里程碑的 “不可抗力” 条款的生效。与第三方的争议
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这类 "不可抗力" 条款的适用性, 或者在这种业务中断情况下发展里程碑和相关延期机制的可执行性, 可能会出现, 而且可能变得昂贵和耗时。
我们普通股的市场价格一直波动不定，可能会继续波动或将来可能大幅下跌。
我们的普通股活跃、流动性和有序的市场可能无法持续下去，这可能会压低我们普通股的交易价格，或导致其继续高度波动或受到大幅波动的影响。一些可能对我们的股价产生负面影响或导致普通股价格或交易量波动的因素包括：
| · | 我们当前和未来的临床前研究和临床试验的开始、注册或结果，以及我们的竞争对手或我们市场领域其他公司的试验结果； |
| · | 监管部门批准我们的候选产品，或限制其使用的特定标签适应症或患者群体，或者监管审查过程的变更或延迟； |
| · | 制造、供应或分销延误或短缺； |
| · | 我们以可接受的条件识别并成功获取或许可新候选产品的能力； |
| · | FDA、州或国际监管行动，包括对我们的任何候选产品的监管申请采取行动； |
| · | 立法或监管变化； |
| · | 解释法律法规的司法声明； |
| · | 政府方案的变化; |
| · | 我们或我们的竞争对手发布的新产品、服务或技术、商业关系、收购或其他活动的公告； |
| · | 制药和生物技术部门的市场状况; |
| · | 类似公司的股票市场价格和交易量的波动； |
| · | 会计原则的变化； |
| · | 对我们的候选产品或类似候选产品的安全提起诉讼或公众担忧； |
| · | 出售大宗普通股，包括我们的执行官、董事和重要股东的出售；以及 |
| · | 我们是否有能力获得额外资金来推进我们的发展业务； |
无论我们的实际经营业绩如何，这些广泛的市场和行业因素都可能降低我们普通股的市场价格。总体而言，股票市场不时经历极端的价格和交易量波动。此外，过去，在整个市场经历了一段时间的波动和公司证券市场价格的下跌之后，通常会对这些公司提起证券集体诉讼。如果对我们提起诉讼，可能会导致巨额费用，并分散我们管理层的注意力和资源。
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我们可能会卷入证券集体诉讼，这可能会转移管理层的注意力并损害我们的业务。
股票市场不时经历重大的价格和交易量波动，影响了生物技术和制药公司普通股的市场价格。这些广泛的市场波动可能导致我们股票的市场价格下跌。过去，证券集体诉讼通常是在证券市场价格下跌后对公司提起的。这种风险对我们尤其重要，因为生物技术和生物制药公司近年来经历了巨大的股价波动。将来我们可能会参与此类诉讼。诉讼通常代价高昂，会转移管理层的注意力和资源，这可能会对我们的业务产生不利影响。
如果我们无法维持对纳斯达克所有适用的持续上市要求和标准的遵守，我们的普通股可能会从纳斯达克退市。
我们的普通股在纳斯达克资本市场上市，股票代码为 “MBIO”。纳斯达克资本市场要求上市公司满足持续上市标准才能维持其上市。2024年3月13日，我们收到了纳斯达克上市资格部门（“员工”）的缺陷信（“信函”），通知我们没有遵守纳斯达克上市规则5550（b）（1）下继续在纳斯达克资本市场上市的最低股东权益要求。《纳斯达克上市规则》5550 (b) (1) 要求在纳斯达克资本市场上市的公司将股东权益维持在至少250万美元（“股东权益要求”）。我们截至2023年12月31日的财年的10-K表年度报告显示，股东权益为12.3万美元。该信还指出，截至发稿之日，我们没有上市证券的市值为3500万美元，在最近结束的财政年度或最近三个财政年度中的两个财政年度中，我们没有继续在纳斯达克资本市场上市的替代量化标准，也没有50万美元的持续经营净收入。
该信函对我们在纳斯达克资本市场的继续上市没有立即影响，前提是我们遵守了其他持续上市要求。根据纳斯达克的规定，我们有45个日历日或在2024年4月29日之前提交恢复合规的计划（“合规计划”）。我们于2024年4月29日提交了合规计划，工作人员批准了我们将180个日历日延长至2024年9月9日的请求，以恢复对股东权益要求的遵守。
2024年5月16日，我们收到纳斯达克工作人员的通知（“第二封信”），表明我们的普通股出价连续31个工作日收于每股1.00美元以下，因此，我们没有遵守纳斯达克上市规则5550（a）（2），该规则规定了继续在纳斯达克资本市场上市的最低出价要求。纳斯达克的第二封信对我们在纳斯达克的普通股上市没有立即生效。根据纳斯达克上市规则5810（c）（3）（A），我们获得了180个日历日的宽限期，或直到2024年11月12日，以恢复对投标价格要求的遵守。在180个日历日的宽限期内，至少连续十个工作日（但通常不超过连续20个工作日），证明收盘价为每股至少1.00美元，即可实现合规。
如果我们未能在2024年11月12日之前恢复对出价要求的合规性，则我们可能有资格再延长180个日历日的合规期，前提是我们满足在纳斯达克首次上市的标准和公开持股市值的持续上市要求，并且我们向纳斯达克发出书面通知，表示我们打算在第二个合规期内通过在必要时进行反向股票拆分来弥补缺陷。如果我们没有资格获得第二次宽限期，纳斯达克工作人员将提供书面通知，告知我们的普通股将退市；但是，我们可以要求纳斯达克听证小组（“小组”）举行听证会，如果及时提出，该小组将在听证程序结束和小组可能批准的任何延期到期之前暂停或除名工作人员采取的任何进一步的暂停或除名行动。尽管我们打算采取一切合理的措施来恢复纳斯达克上市规则的合规性并继续在纳斯达克资本市场上市，但无法保证我们在维持普通股在纳斯达克资本市场的上市的努力会取得成功。
如果我们从纳斯达克退市，则无法保证我们的普通股有资格在其他证券交易所交易或在场外交易市场上报价。如果我们无法在其他证券交易所上市或普通股报价服务，则股东可能极难或不可能出售
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他们的股份。此外，如果我们从纳斯达克退市，但获得普通股的替代上市或报价服务，则普通股的市场流动性可能较差，因此我们的普通股的价格波动可能会比纳斯达克历史上更大。股东可能无法按流动性更高的交易市场可能提供的数量、时间或价格在任何此类替代市场上出售普通股。由于这些因素，如果我们的普通股从纳斯达克退市，我们普通股的价值和流动性可能会受到不利影响。将我们的普通股从纳斯达克退市还可能对我们获得运营融资的能力产生不利影响和/或导致投资者、员工和/或业务合作伙伴失去信心。
第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用
根据我们经修订和重述的公司注册证书（“公司注册证书”），我们向Fortress发行了353,086股普通股作为年度股票股息（该术语定义见公司注册证书），占2024年1月2日全面摊薄后的已发行股权的2.5％。
根据《证券法》第4（a）（2）条，上述证券的发行被视为不涉及任何公开募股的发行人交易，因此根据《证券法》，该证券的发行被视为免于注册。
2024年6月19日，我们与一位机构认可的投资者签订了证券购买协议（“2024年6月SPA”），私募发行认股权证，购买6,130,000股普通股。根据2024年6月的SPA，我们同意以每份认股权证0.41美元的发行价发行和出售认股权证，以购买我们的一股普通股。认股权证的行使价为每股0.41美元（视认股权证的规定进行调整），自获得股东批准之日起行使，该批准于2024年6月27日获得，并将自认股权证开始行使之日起五（5）年内到期。认股权证包含对行使价的标准反稀释调整，包括股票分割、股票分红、供股和按比例分配。本次私募于2024年6月21日结束，同时向根据《证券法》注册的同一机构认可投资者进行发行。在扣除配售代理费和我们应付的其他预计发行费用之前，我们从私募中获得的总收益约为250万美元。H.C. Wainwright & Co., LLC（“Wainwright”）作为独家配售代理人，参与了我们与温赖特之间的合约下的私募配售。根据订约书，向Wainwright支付了相当于我们在本次发行中获得的总收益的7.0％的现金费，相当于本次发行总收益1.0％的管理费，25,000美元的非记账费用，50,000美元的法律顾问费用和开支以及其他自付费用，以及15,950美元的清算费。此外，根据订约书的条款，我们向温赖特（或其指定人）发行了认股权证，以购买最多367,800股普通股（“PA认股权证”）。宾夕法尼亚州认股权证的条款与认股权证基本相同，唯一的不同是宾夕法尼亚州认股权证将在发行开始后的五（5）年内到期，行使价为每股0.5125美元（视宾夕法尼亚州认股权证中规定的习惯调整而定）。2024年6月的认股权证的发行和出售依据《证券法》第4（a）（2）条规定的注册豁免。该投资者还表示，根据D条例第501条，它有资格成为 “合格投资者”。
第 3 项。优先证券违约
没有。
第 4 项。矿山安全披露
没有。
第 5 项。其他信息
在截至2024年6月30日的三个月中，
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第 6 项。展品
附录索引中列出的证物要么与本报告一起存档或提供，要么以引用方式纳入此处。
展览索引
展品编号 |
| 描述 | |||
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4.1 | | 预先注资认股权证表格（2024年5月）（参照注册人于2024年5月2日提交的8-k表最新报告（文件编号001-38191）附录4.1纳入）。 | |||
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4.2 | | A-1、A-2和A-3系列认股权证表格（2024年5月）（参照注册人于2024年5月2日提交的8-k表最新报告（文件编号001-38191）附录4.2纳入）。 | |||
| | | |||
4.3 | | 配售代理人认股权证表格（2024年5月）（参照注册人于2024年5月2日提交的8-k表最新报告（文件编号001-38191）附录4.3纳入）。 | |||
| | | |||
4.4 | | 预先注资认股权证表格（2024年6月）（参照注册人于2024年6月21日提交的8-k表最新报告（文件编号001-38191）附录4.1纳入）。 | |||
| | | |||
4.5 | | 认股权证表格（2024年6月）（参照注册人于2024年6月21日提交的8-k表最新报告（文件编号001-38191）附录4.2纳入）。 | |||
| | | |||
4.6 | | 温赖特认股权证表格（2024年6月）（参照注册人于2024年6月21日提交的8-k表最新报告（文件编号001-38191）附录4.3纳入）。 | |||
| | | |||
10.1 | | 公司与其购买方之间于2024年4月29日签订的证券购买协议表格（参照注册人于2024年5月2日提交的8-k表最新报告（文件编号001-38191）附录10.1纳入）。 | |||
| | | |||
10.2 | | 公司与其购买方签订的2024年4月29日认股权证修正协议（参照注册人于2024年5月2日提交的8-k表最新报告（文件编号001-38191）附录10.2纳入）。 | |||
| | | |||
10.3 | | 公司与其购买方之间于2024年6月19日签订的证券购买协议表格（参照注册人于2024年6月21日提交的8-k表最新报告（文件编号001-38191）附录10.1纳入）。 | |||
| | | |||
31.1 | | 根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》（随函提交）第302条对总裁兼首席执行官（首席执行官）的认证。 | |||
| | | |||
31.2 | | 根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》（随函提交）第302条对临时首席财务官（首席财务官）的认证。 | |||
| | | |||
32.1 | | 根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18章第1350条对总裁兼首席执行官（首席执行官）的认证（随函提供）。 | |||
| | | |||
32.2 | | 根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18章第1350条对临时首席财务官（首席财务官）的认证（随函提供）。 | |||
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101 | | 以下财务信息来自公司截至2024年6月30日的10-Q表季度报告，格式为在线可扩展业务报告语言（ixBRL）：（i）资产负债表，（ii）未经审计的运营报表，（iii）未经审计的股东权益表，（iv）未经审计的现金流量表，以及（v）未经审计的财务报表附注（随函提交）。 | ||
| | | ||
104 | | 封面页交互式数据文件（格式为 Inline XBRL 并包含在附录 101 中） | ||
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签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。
| MUSTANG BIO, INC. | |
|
|
|
2024年8月13日 | 作者： | /s/ 曼努埃尔·利奇曼，医学博士 |
|
| 曼努埃尔·利奇曼，医学博士，总裁兼总裁 |
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| 首席执行官 |
|
| （首席执行官） |
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| 作者： | /s/ 詹姆斯·墨菲 |
|
| 詹姆斯墨菲 |
|
| 临时首席财务官 |
|
| （首席财务官） |
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