附录 99.1
Acumen Pharmicals公布2024年第二季度财务业绩和业务亮点
•积极招募受试者参加 ALTITUDE-AD,这是一项旨在研究 sabirnetug(ACU193)治疗早期阿尔茨海默氏病的二期研究
•2024年7月为支持皮下注射sabirnetug的1期研究中的第一名受试者给药,预计在2025年第一季度得出最佳结果
•截至2024年6月30日,现金、现金等价物和有价证券为2.814亿美元,预计将为2027年上半年当前的临床和运营活动提供支持
•公司将于美国东部时间今天上午 8:00 主持电话会议和网络直播
马萨诸塞州牛顿,2024年8月13日——Acumen Pharmicals, Inc.(纳斯达克股票代码:ABOS)(“Acumen” 或 “公司”)是一家临床阶段的生物制药公司,正在开发一种针对治疗阿尔茨海默氏病(AD)的毒性可溶性β淀粉样低聚物(AβO)的新疗法,今天公布了2024年第二季度的财务业绩,并提供了业务最新情况。
“我们的团队高度关注2024年的执行,我对上半年的进展感到非常满意。我们正在积极招收受试者参加我们今年春天启动的全球第二期ALTITUDE-AD研究。Acumen首席执行官丹尼尔·奥康奈尔说,研究人员和患者对sabirnetug的行动机制表现出浓厚的兴趣,这使我们深受鼓舞,这使入学进展快于我们的预期。“除了ALTITUDE-AD的进展外,我们还在7月宣布启动一项支持皮下给药sabirnetug的1期药代动力学比较研究。这项健康志愿者研究的主要结果预计将在2025年第一季度公布。凭借我们临床项目的势头以及sabirnetug对毒性β淀粉样低聚物的独特选择性,我们相信我们有能力为早期阿尔茨海默氏病提供潜在的下一代治疗方法。”
近期亮点和预期里程碑
•2024年5月,该公司宣布了首例患者给药ALTITUDE-AD,这是一项2期研究,旨在研究sabirnetug治疗早期AD的临床疗效和安全性。
•目前,在美国、加拿大、英国和欧盟激活了50多个站点。
•2024年7月,该公司宣布,在1期药代动力学(PK)对比研究中,第一位受试者已经接受了sabirnetug的皮下制剂。该研究将比较健康志愿者皮下和静脉注射sabirnetug之间的Pk分布情况。
•预计业绩将在2025年第一季度公布。
•2024年7月,该公司在阿尔茨海默氏症协会国际会议(AAIC®)年会上介绍了额外的生物标志物和靶标参与分析,以及对AD早期1期Intercept-AD研究的患者体验的见解。
•鉴于少量的单克隆抗体通常从血液进入大脑,该研究重点介绍了临床试验中患者的经验,为未来的试验发展提供信息,以及支持sabirnetug作用机制的生物标志物数据,以及一种检测脑脊液(CSF)中sabirnetug水平的超灵敏方法。有关该研究的更多详细信息可在此处获得。
•该公司计划在2024年10月2日举办虚拟研发日,深入了解sabirnetug的科学依据、1期临床结果和2期临床计划。报名详情将在活动开始前公布。
2024 年第二季度财务业绩
•现金余额。截至2024年6月30日,现金、现金等价物和有价证券总额为2.814亿美元,而截至2023年12月31日,现金、现金等价物和有价证券为3.061亿美元。现金减少与为正在进行的业务提供资金有关。预计现金将支持当前的临床和运营活动,直至2027年上半年。
•研发(R&D)费用。截至2024年6月30日的三个月期间,研发费用为1,950万美元,而截至2023年6月30日的三个月期间为910万美元。研发费用的增加主要是由于合同研究组织和其他与ALTITUDE-AD相关的临床试验成本增加,以及人员、许可协议以及运输和包装成本的增加。
•一般和行政(G&A)费用。截至2024年6月30日的三个月期间,并购支出为480万美元,而截至2023年6月30日的三个月期间为430万美元。并购费用的增加主要是由于与人员有关的成本增加。
•运营损失。截至2024年6月30日的三个月期间,运营亏损为2440万美元,而截至2023年6月30日的三个月期间的运营亏损为1,350万美元。这一增长是由于研发和并购费用比上年同期增加。
•净亏损。截至2024年6月30日的三个月期间,净亏损为2,050万美元,而截至2023年6月30日的三个月期间净亏损为1,160万美元。
电话会议详情
Acumen将于今天,即2024年8月13日美国东部时间上午8点举办电话会议和网络直播。
要参加实时电话会议,请使用此链接注册。注册后,您将被告知包括密码在内的拨入号码。请至少提前一天注册。
网络直播音频将通过此链接提供。
该网络直播的存档版本将在公司网站www.acumenpharm.com的 “投资者” 栏目上发布至少30天。
关于 Sabirnetug (ACU193)
Sabirnetug(ACU193)是一种人源化单克隆抗体(mAb),是基于其对可溶性β淀粉样低聚物(AβOS)的选择性而发现和开发的,相对于Aβ单体和淀粉样斑块,Aβ是一种毒性和致病性的高毒性和致病性。已观察到可溶性AβOS是强效的神经毒素,可与神经元结合,抑制突触功能并诱发神经变性。通过选择性地靶向有毒的可溶性AβOS,sabirnetug旨在解决这样的假设,即可溶性AβO是阿尔茨海默氏病(AD)神经退行过程的早期和持续的根本原因。Sabirnetug 已被美国食品药品监督管理局授予治疗早期 AD 的 Fast Track 资格,目前正在一项针对早期 AD 患者的二期研究中进行评估。
关于 ALTITUDE-AD(第 2 阶段)
ALTITUDE-AD于2024年启动,是一项2期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验,旨在评估与安慰剂相比,对早期阿尔茨海默氏病参与者每四周进行一次sabirnetug(ACU193)输液在减缓认知和功能下降方面的疗效和安全性。该研究将招收大约540名早期阿尔茨海默氏病(由AD引起的轻度认知障碍或轻度痴呆)患者。这项全球研究目前正在美国和加拿大的多个调查地点注册,并计划在欧洲和英国增设更多研究地点。更多信息可以在 www.clinicaltrials.gov 上找到,这是 nCT 标识符 NCT06335173。
关于 INTERCEPT-AD(第 1 阶段)
Intercept-AD是一项位于美国的1期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床试验,旨在评估sabirnetug在早期阿尔茨海默氏病(AD)患者中的安全性和耐受性,并建立临床机制证明。65名患有早期 AD(轻度认知障碍或由于 AD 引起的轻度痴呆)的患者参加了这项针对sabirnetug的首次人体研究。Intercett-AD 研究由单剂量递增剂量 (SAD) 和多递增剂量 (MAD) 队列组成。结果显示,sabirnetug的耐受性良好,总体安全性良好。该试验显示,淀粉样蛋白斑块减少,对突触生物标志物有影响,ARIA-E的总体发病率较低,而且有证据表明靶标相互作用,证实了机制的证实。更多信息可以在 www.clinicaltrials.gov 上找到,这是 nCT 标识符 NCT04931459。
关于 Acumen 制药公司
Acumen Pharmaceuticals是一家处于临床阶段的生物制药公司,正在开发一种针对毒性可溶性β淀粉样低聚物(AβO)的新疗法,用于治疗阿尔茨海默氏病(AD)。Acumen的科学创始人开创了对AβOS的研究,越来越多的证据表明AβOS是阿尔茨海默病病理学的早期和持续诱因。继1期试验Intercet-AD取得积极结果之后,Acumen目前正专注于推进其候选研究产品sabirnetug(ACU193),这是一种选择性靶向毒性可溶性AβOS的人源化单克隆抗体,正在进行的针对早期症状阿尔茨海默氏病患者的2期临床试验ALTITUDE-AD(NCT06335173)。该公司总部位于马萨诸塞州牛顿。欲了解更多信息,请访问 www.acumenpharm.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。任何描述Acumen的目标、预期、财务或其他预测、意图或信念的陈述均为前瞻性陈述,应被视为风险陈述。诸如 “相信”、“期望”、“预期”、“可能”、“应该”、“将”、“寻求”、“目标”、“计划”、“潜力”、“意志”、“里程碑” 等词语以及类似的表述旨在识别前瞻性陈述,尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。前瞻性陈述包括有关Acumen业务的陈述,以及Acumen实现其战略和财务目标的能力,包括其对现金、现金等价物和有价证券的预计使用情况,以及到2027年上半年其现金资源的预期充足程度,Acumen候选产品的治疗潜力,
sabirnetug(ACU193),包括针对其他抗体的抗体、ALTITUDE-AD的预期注册进展以及支持sabirnetug皮下给药选择的1期试验的预期结果时间表。这些陈述基于Acumen管理层当前的信念和期望,受某些因素、风险和不确定性的影响,尤其是发现、开发和商业化安全有效的人体疗法过程中固有的因素、风险和不确定性。地缘政治事件和宏观经济状况的影响,例如通货膨胀和利率上升、供应中断以及信贷和金融市场的不确定性,可能会加剧此类风险。Acumen向美国证券交易委员会(“SEC”)提交的文件,包括Acumen最新的10-k表年度报告以及随后向美国证券交易委员会提交的文件,进一步详细描述了与Acumen计划有关的这些风险和其他风险。这些文件和其他文件的副本可从 Acumen 获得。其他信息将在Acumen不时向美国证券交易委员会提交的其他文件中提供。这些前瞻性陈述仅代表截至本文发布之日,Acumen明确表示没有义务更新或修改任何前瞻性陈述,除非法律另有要求,无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。
联系人:
投资者:
亚历克斯·布劳恩
abraun@acumenpharm.com
媒体:AcumenPR@westwicke.com
Acumen 制药有限公司
简明资产负债表
(以千计,股票和每股数据除外)
| | | | | | | | | | | |
| 2024年6月30日 | | 2023 年 12 月 31 日 |
| (未经审计) | | |
资产 | | | |
流动资产 | | | |
现金和现金等价物 | $ | 67,955 | | | $ | 66,886 | |
有价证券,短期 | 192,517 | | | 176,636 | |
预付费用和其他流动资产 | 6,443 | | | 3,093 | |
流动资产总额 | 266,915 | | | 246,615 | |
有价证券,长期 | 20,908 | | | 62,553 | |
使用权资产 | 325 | | | 381 | |
受限制的现金 | 235 | | | 233 | |
财产和设备,净额 | 105 | | | 122 | |
其他资产 | 425 | | | 221 | |
总资产 | $ | 288,913 | | | $ | 310,125 | |
负债和股东权益 | | | |
流动负债 | | | |
应付账款 | $ | 4,211 | | | $ | 1,379 | |
应计临床试验费用 | 7,027 | | | 4,387 | |
应计费用和其他流动负债 | 4,004 | | | 6,339 | |
短期融资租赁负债 | — | | | 756 | |
经营租赁负债,短期 | 125 | | | 110 | |
流动负债总额 | 15,367 | | | 12,971 | |
长期经营租赁负债 | 219 | | | 284 | |
长期债务 | 29,380 | | | 29,897 | |
负债总额 | 44,966 | | | 43,152 | |
承付款和意外开支 | | | |
股东权益 | | | |
优先股,面值0.0001美元;截至2024年6月30日和2023年12月31日,已授权1,000,000股股票,未发行和流通股票 | — | | | — | |
普通股,面值0.0001美元;截至2024年6月30日和2023年12月31日已授权3亿股;截至2024年6月30日和2023年12月31日已发行和流通的60,079,778股和57,910,461股股票 | 6 | | | 6 | |
额外的实收资本 | 502,313 | | | 489,453 | |
累计赤字 | (258,208) | | | (222,798) | |
累计其他综合收益(亏损) | (164) | | | 312 | |
股东权益总额 | 243,947 | | | 266,973 | |
负债和股东权益总额 | $ | 288,913 | | | $ | 310,125 | |
Acumen 制药有限公司
简明的运营报表和综合亏损
(以千计,股票和每股数据除外)
(未经审计)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三个月 | | 截至6月30日的六个月 |
| 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 |
运营费用 | | | | | | | |
研究和开发 | $ | 19,533 | | | $ | 9,133 | | | $ | 31,982 | | | $ | 17,846 | |
一般和行政 | 4,848 | | | 4,345 | | | 10,173 | | | 8,767 | |
运营费用总额 | 24,381 | | | 13,478 | | | 42,155 | | | 26,613 | |
运营损失 | (24,381) | | | (13,478) | | | (42,155) | | | (26,613) | |
其他收入(支出) | | | | | | | |
利息收入 | 3,816 | | | 1,884 | | | 7,821 | | | 3,716 | |
利息支出 | (1,004) | | | — | | | (2,004) | | | — | |
嵌入式衍生品公允价值的变化 | 1,100 | | | — | | | 1,050 | | | — | |
其他费用,净额 | (68) | | | (16) | | | (122) | | | (20) | |
其他收入总额 | 3,844 | | | 1,868 | | | 6,745 | | | 3,696 | |
净亏损 | (20,537) | | | (11,610) | | | (35,410) | | | (22,917) | |
其他综合收益(亏损) | | | | | | | |
有价证券的未实现收益(亏损) | (20) | | | (122) | | | (476) | | | 105 | |
综合损失 | $ | (20,557) | | | $ | (11,732) | | | $ | (35,886) | | | $ | (22,812) | |
每股普通股净亏损,基本亏损和摊薄后 | $ | (0.34) | | | $ | (0.28) | | | $ | (0.59) | | | $ | (0.56) | |
加权平均已发行股票、基本股和摊薄后股票 | 60,079,778 | | 41,025,062 | | 59,945,889 | | 41,025,062 |
Acumen 制药有限公司
简明的现金流量表
(以千计)
(未经审计)
| | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的六个月 |
| 2024 | | 2023 |
来自经营活动的现金流 | | | |
净亏损 | $ | (35,410) | | | $ | (22,917) | |
为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整: | | | |
折旧 | 33 | | | 29 | |
股票薪酬支出 | 4,954 | | | 2,911 | |
摊销保费和有价证券折扣的增加,净额 | (3,222) | | | (634) | |
嵌入式衍生品公允价值的变化 | (1,050) | | | — | |
使用权资产的摊销 | 56 | | | 76 | |
有价证券的已实现收益 | (2) | | | — | |
非现金利息支出 | 539 | | | — | |
运营资产和负债的变化: | | | |
预付费用和其他流动资产 | (3,350) | | | (1,933) | |
其他资产 | (7) | | | (57) | |
应付账款 | 2,823 | | | 384 | |
应计临床试验费用 | 2,640 | | | 1,385 | |
应计费用和其他流动负债 | (2,335) | | | (1,013) | |
融资租赁负债 | (23) | | | — | |
经营租赁责任 | (50) | | | (76) | |
用于经营活动的净现金 | (34,404) | | | (21,845) | |
来自投资活动的现金流 | | | |
购买有价证券 | (57,093) | | | (52,131) | |
有价证券到期日和出售的收益 | 85,605 | | | 21,268 | |
出售财产和设备的收益 | — | | | — | |
购买财产和设备 | (16) | | | — | |
由(用于)投资活动提供的净现金 | 28,496 | | | (30,863) | |
来自融资活动的现金流 | | | |
普通股发行收益,扣除发行成本 | 7,938 | | | — | |
融资租赁的付款 | (739) | | | — | |
行使股票期权的收益 | — | | | — | |
延期发行成本的付款 | (188) | | | (145) | |
回购普通股以支付员工预扣税 | (32) | | | — | |
由(用于)融资活动提供的净现金 | 6,979 | | | (145) | |
现金、现金等价物和限制性现金的净变动 | 1,071 | | | (52,853) | |
期初的现金和现金等价物以及限制性现金 | 67,119 | | | 130,101 | |
期末的现金和现金等价物以及限制性现金 | $ | 68,190 | | | $ | 77,248 | |