第99.1展示文本
通过勇气创新，我们利用我们的第一类平台来解决严重的医疗需求，并致力于更加努力地为全球患者提供医疗服务OCGN 2024年8月
前瞻性声明2本演示文稿包含根据1995年《私人证券诉讼改革法》的前瞻性声明，可能存在风险和不确定性。在某些情况下，我们可以使用“预测”，“相信”，“潜力”，“提议”，“持续”，“估计”，“预计”，“计划”，“打算”，“可能”，“可能”，“将”，“应该”或传达未来事件或结果的不确定性的其他词来确定这些前瞻性声明。这些声明包括但不限于有关我们的临床开发活动及相关预期时间表的声明。这些声明受到众多重要因素、风险和不确定性的影响，这可能导致我们的当前预期与实际事件或结果大相径庭。这些和其他风险和不确定性在我们提交给证券交易委员会（SEC）的周期性文件中更详细地描述，包括在我们提交给SEC的季度和年度报告中描述的“风险因素”部分。我们在本演示文稿中发表的任何前瞻性声明仅在本演示文稿发表之日发表。除法律规定外，我们假定不承担义务，在本演示文稿之后更新任何前瞻性声明，无论是因为新信息、未来事件，还是其他原因。
通过勇气创新，我们利用我们的第一类平台来解决严重的医疗需求 300万 odifer 基因治疗平台第一类吸入疫苗平台第一类再生细胞治疗平台第一类•治疗重点：遗传性视网膜病变和更大的盲症疾病•不同点：主基因调节器；基因无关方法•流水线：•OCU400 Phase 3 limeligh t临床试验（视网膜色素变性病）•OCU410阶段2 ArMaDa临床试验（地理性萎缩）•OCU410St阶段1/2 GARDian临床试验（Stargardt）•治疗重点：关节软骨损伤•不同点：3D支架•流水线：•NeoCart®（Ph3）：膝关节的关节软骨缺陷•治疗重点：Flu and COVID-19•不同的是：吸入以提高耐久性和传播控制•流水线：•OCU500（待处理的Ph1）：COVID-19疫苗•OCU510（预清）：流感四价•OCU520（预清）：流感+COVID-19组合
管线概述资产/计划标示当前状态基因治疗OCU400 *AAV-hNR2E3视网膜色素变性病（RP）-RHO突变-正在积极给予受试者OCU400第3阶段liMeliGht试验进行RP治疗-RP指示与NR2E3相关的科技：Act、EMA （端粒酶）提供了基于美国的审批的可接受性，供提交营销授权申请（MAA）•FDA批准了OCU400扩展获取程序（EAP）用于治疗年龄在18岁及以上的成年患者，带有RP RP-基因不可知指示（而非RHO突变）OCU410AAV-hRORA干性年龄相关性黄斑变性（地理性萎缩）•已对9名患有GA的患者进行了低、中、高剂量的一/二期ArMaDa临床试验•启动了临床试验的二期OCU410StAAV-hRORA Stargardt病（孤儿疾病）•即将完成一期OC，呼吸治疗机O文1/2 GARDian临床试验生物制品OCU200转铁蛋白-肿瘤统计糖尿病黄斑水肿•继续与FDA合作，以解决提高临床保持的评论糖尿病性视网膜病变•IND-ready湿性衰老相关性黄斑变性（湿AMD）•IND-ready细胞疗法（再生医学）NeoCart®（自体软骨细胞衍生neocartilage）RMAT膝关节软骨缺损的处理：第3期的临床试验取决于资金可用性•cGMP设施建设完工疫苗OCU500系列OCU500：COVID-19为预防COVID-19导致的疾病•NIAID计划提交IND，以启动OCU500（COVID-19）第1阶段临床试验OCU510:四价流感预防流感导致的疾病OCU520：Flu+COVID-19预防由流感和COVID-19导致的疾病**再生医学先进治疗指示*广泛、基因不可知、美国和EMA针对RP/LCA的孤儿药物设计
翻转的基因治疗平台是一种突破性技术，旨在解决许多罕见疾病以及影响数百万人的复杂疾病
•视网膜中表达的所有人类蛋白质中的13,120（65％）•有785个基因在视网膜中高度专业化•已经确定了近300个突变体•100多个与RP相关•单一突变的基因治疗已获准（2017）传统单一治疗对于像多个突变体的RP这样的疾病不是有效的传统基因治疗对视网膜疾病非常低效6
光感受器在关键转录因子（TF）如NR2E3（OCU400）等密切关注的细胞稳态的调节下运作 1 Jones BW，Marc RE，Pfeiffer RL。视网膜退化、再造和可塑性。2016年10月28日。在：科尔布H，费尔南德斯E，尼尔森R，编辑。Webvision：视网膜和视觉系统的组织[Salt Lake City (UT)：犹他大学健康科学中心；1995-。来自：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK482309/2https://www.nature . com / articles / s41434-024-00440-6•在正常人和RP视网膜中使用抗光感受器（绿色）的免疫标记•罗多布星（RHO）免疫标记显示了在治疗动物的光感受器中恢复的表达和稳态正常光感受器RP对光感受器的影响在OCU400治疗后的恢复未经处理 Rho突变经治疗后-OCU400 OS ONL INL
什么是调节基因治疗？•插入核激素受体基因（转录因子）以调节细胞存活和维护所需的多个基因动物概念证明-基因不可知机制•OCU400（NR2E3）通过调节许多功能基因恢复了5种不同的动物模型中的基因表达，从而实现了视网膜细胞功能人类概念验证-基因不可知机制•针对RP相关多种突变的患者的OCU400一/二期试验，在验证的动态性测试中表现出有效性并且一般耐受性如何与唯一已批准的RP治疗（RPE65单一突变）相比较？•根据本演示文稿预计OCU400第3阶段结果将比3期技术更强-跨多种突变•62.5％的响应者比例。8 Ocugen的基因治疗-根本改变基因治疗
监管成就 • 获得FDA的RMAt认证 • FDA/EMA授予RP症状扩展孤儿药物认证 • EMA同意基于美国试验提交MAA • 为治疗年龄在18岁及以上的成人RP提供EAP • 尽管RP很普遍，但患者的治疗选择很有限 • 美国和欧盟：RP患者近30万 • 全球：約160萬人受此症状影响 当前已批准和正在开发的基因治疗都专注于单个基因 • 超过100个RP相关基因突变 • 开发针对每个突变的单一治疗方法是不现实的 OCU400解决了目前基因治疗方法的缺陷 • 广谱的、基因不可知的方法，治疗遗传多样性的继承性视网膜疾病 • 使用NR2E3单次亚视网膜注射进行一次性治疗 目前状态 • 在进行RP的Phase 3 liMeliGht 临床试验用药 • FDA授予使用于NR2E3和RHO突变相关的RP和缩小孤儿药物认证 • 强度依赖性的导航评估（LDNA）——包括更广泛的光强范围——是主要终点9 OCU400: 改变RP的基因治疗方法，面临未满足的医疗需求
• OCU400被观察为空穴疗法和不同基因突变和剂量级数的受试者中普遍病情改善 • 疗效测量表明无论出现了什么基因突变，均建议对验证出的移动性测试路径进行稳定或改善（得分与基线相比） • 78%（14/18） • 后期分析证实2位受试者在入组时处于最高亮度（天花板效应）并且2个非应答者是由于手术AE引起的 • RHO患者的治疗效果支持OCU400的基因不可知的作用机制 • 80%（8/10）的RHO变异受试者中基因突变患者稳定或改善 • 60%（3/5）符合第3期资格的ITt RHO受试者满足FDA移动性测试核准门槛的2个卢克斯水平 人类概念验证：第1/2期安全性和疗效总结10
LDNA区间小于2极大值的患者，将建议作为OCU400治疗RP的优质响应者，而确诊RP小于2极值的患者将纳入评估方案
RP LCA 成人和儿童 • FDA和EMA均为RP和LCA授予广泛孤儿药物认证 • 获得FDA的RMAt认证 RHO NR2E3 CEP290症状 批准由FDA批准的广泛RP指示 执行RP治疗 OCU400：预期的临床发展途径和潜在批准2024年目标BLA/MAA 2024年7月1日 第1位患者接受治疗
MOA：作用机制 | nAMD：新生血管性年龄相关性黄斑变性13年 • 从最近批准治疗GA的进展：潜在的GA治疗局限性，仅聚焦于补体系统，包括： • 患者依从性 • 频繁的玻璃体注射（每年6-12次） • 观察到的结构影响 • GA病变增长率的有限影响 • 安全考虑 • 12%的患者在为期两年的每月治疗中出现了nAMD（Syfovre®） 使用单次亚视网膜注射潜在治疗一次性治疗目前患有dAMD的患者的未满足需求 OCU410（RORA）：一次注射治疗法，以解决dAMD患者的未满足需求 超越互补系统 • 正在进行用于GA的OCU410 ArMaDa研究第二期 • 有限的治疗选择，面临着重要的未满足医疗需求 • 美国和欧盟：近1900万（GA：2-3M）¹ • 全球：26600万² • 明确的4路MOA：涉及疾病的多个调节通路，包括： • 脂质代谢 • 炎症调节 • 氧化应激 • 膜攻击复合物（补体） • 最佳输送和耐久性： • 一次亚视网膜注射申明用于消除患者遵从的担忧及与多次注射相关的治疗负担 • 改进视网膜功能： • OCU410治疗的眼睛所有剂量*改善峰值暗视网膜波幅度表明，N≥5个生物随机重复¹Db Rein等，JAMA眼科，2022年，doi: 10.1001/jamaophthalmol.2022.4401，²CJ Thomas等，Med Clin North Am，2021年。doi: 10.1016/j.mcna.2021.01.003（2021）。
50 60 70 80 90 1e6 1E5 1E4 1E3 1E2细胞归一化细胞存活 RORA NR2E3 NR1D1抗氧化：提高了ARPE19细胞的存活率 抗互补：增加抗互补（Cd59）蛋白 耐受性：在HMC3细胞中抑制炎症 抗珠英活性：改善视网膜功能 0 50 100 150 200亿标准单位 月 1 7 1 7 1 7 控制Abca4-/-未注射Abca4-/- OCU410✱✱✱✱✱✱✱✱✱✱✱✱减少的黄斑病变14 OCU410（RORA）：干性MD和STGD的潜在修改治疗
15 OCU410ST：获得ABCA4相关视网膜病的孤儿药物认证：STGD，视网膜色素变性症19和圆锥-杆状萎缩3 ABCA4相关视网膜病-遗传性罕见病 • ABCA4基因产生介导清除全部反式视黄醛的ATP结合盒（ABC）超家族膜蛋白，它是视黄醛循环的副产品，从光感受器细胞清除 •ABC A4基因功能障碍导致Stargardt病，已经发现了不同的ABCA4等位基因，可导致其他视网膜病，如冠状杆-杆状萎缩型3（CORD 3），视网膜色素部分性萎缩型19（RP 19）无治疗选择 • 美国：约44,000名患者* 修改基因疗法平台解决了目前方法的不足之处 • Adeno关联病毒传递平台传递RAR相关孤儿受体A（RORA）• 广谱、基因不可知的方法• 可能是一次性治疗，具有单个亚视网膜注射• 目前在OCU410St的第1/2期GARDi安临床试验中给患者用药• 在疗程2（中剂量）中完成患者用药，并获得DSMb批准进入研究升剂期的第3个队列（*P Kohli等, StatPearls, 2024年。https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK587351/.
16 NeoCart® 自体软骨源性新软骨
17 *《骨与关节外科杂志》： 2011年6月1日 - 卷93 - 期11 - p 994-1000 **https://www.biospace.com/article/cell-therapy-market-size-cagr-trends-forecast-report-2022-2030/ NeoCart®是一种再生细胞疗法 • 获得RMAt认证 • 结合生物工程和细胞处理，以增强自体软骨修复 • 通过重建受损膝盖软骨来加速愈合和减轻疼痛 膝盖软骨损伤普遍，病情进展成骨关节炎(OA) • 膝关节镜手术：每年超过100万* • OA：全球52800万人诊断 • 细胞治疗全球营收预测：450亿美元以上，预计北美将拥有最大的市场份额** 治疗膝盖软骨损伤的现有方法亚优化 • 由于细胞反应的不同，结果各异 • 当前的标准治疗存在以下一项或多项问题：疼痛、减少膝关节功能、无法解决软骨损伤、供体组织的可获取性、开放性外科手术 NeoCart®可潜在解决现有治疗的不足之处 • 治疗疼痛，提高功能，并防止疾病进展为OA • 潜在改进疗效，获得长期益处 • 就多个前路取得进展 • 获得FDA对第3期作为肯定性试验的设计的支持（计划启动需要可用资金） • cGMP制造设施已建成 随访关节镜手术显示NeoCart®进展和整合**初始病变时间零植入8周6个月NeoCart®：美国FDA同意了第3期临床试验的控制和总体设计
18 OCU500系列 OCU500：COVID-19粘膜疫苗 OCU510：流感 OCU520：COVID-19/流感
19 OCU500系列: 下一代生物-疫苗技术 基于ChAd病毒载体的吸入粘膜疫苗平台 OCU500 COVID-19疫苗 OCU510 季节性四价流感疫苗 OCU520 组合四价流感和COVID-19疫苗 吸入技术作为区别因素 • 多个使用Ocugen的载体的临床前研究表明，疫苗诱导高中和外效应反应 • 使用类似载体通过吸入平台进行的临床研究显示出黏膜抗体，系统抗体和持久的免疫反应，与肌肉注射相比，剂量为同样的疫苗的1/5 • 吸入方法提供了广泛，持久的重症疾病保护和传播减少的潜力 与美国大流行应对计划一致，以使美国能够迅速有效地应对现有和新出现的传染病 • 倡导立法支持下一代粘膜疫苗开发 • NIH / NIAID NextGen计划选择了OCU500用于临床试验。NIAID计划提交IND，启动本年度第1期临床试验。
20 2024年前期目标里程碑 •OCU400第3期用量和招募情况更新 -2026年BLA / MAA批准目标跟进 •初步安全/疗效更新-OCU410第1 / 2期临床试验（GA） •初步安全/疗效更新-OCU410St第1 / 2期临床试验（Stargardt病）
21 Ocugen Ρ Vision 全面集成，以患者为中心的生物科技公司，专注于支持公共卫生的疫苗和针对未满足的医疗需求的基因和细胞疗法，通过勇敢的创新来实现