praxis precision medicines提供企业更新并报告2024年第二季度财务结果

到2025年将有四个项目处于登记阶段

计划在2024年第四季度进行ulixacaltamide Essential3 Study 1的中期分析

预计2024年第三季度公布relutrigine（PRAX-562）用于SCN2A和SCN8A特殊人群发生的发育性和癫痫性脑病EMBOLD研究的头条结果

PRAX-628阶段2/3 POWER1研究将于2024年第四季度启动

2024年下半年启动PRAX-628在局灶性和全身性癫痫中的额外阶段2研究（RADIANT），并预计于2025年上半年公布头条结果

截至2024年6月30日拥有43400万美元的现金和投资，足以支撑公司到2027年

2024年8月13日，位于波士顿的临床阶段生物制药公司Praxis Precision Medicines，Inc.（NASDAQ：PRAX）提供了公司动态和公布了2024年第二季度财务业绩的报告。

“在第二季度，我们在推进整个投资组合方面取得了进展，我们很快就将有多达四个项目处于注册阶段。Essential3项目继续良好发展，并计划在今年晚些时候进行研究1的预先计划的中期分析。我们仍在为成功的头条阅读保持良好的进展，以启动NDA申请2025年，”Praxis的总裁兼首席执行官Marcio Souza说。“我们期待在本季度晚些时候分享PRAX-562在SCN2A和8A患者身上的EMBOLD研究的头条结果，并认为这些指标可能是将来应用PRAX-562于其他发展和癫痫性脑病领域扩大应用的“冰山一角”。“Souza先生补充说：“我们也很高兴通过执行能源项目（一个全面的研究计划，包括一个新的阶段2研究（RADIANT）），继续PRAX-628产生的有益数据，并预计在局灶性和全身性癫痫领域的头条数据在2025年上半年公布。此外，随着elsunersen在巴西启动其全球认证研究的第一阶段，我们预计我们所有四个临床计划都将快速向监管注册迈进。我们雄厚的现金地位，该地位全面资助Praxis进行数次重要读数直至2027年，为这一势头铺平了道路。”

本当前报告中第2.02和第7.01条款中的信息，包括此处附加的展示99.1和展示99.2，旨在提供并不视为《证券交易法》（改正后，以下简称“交易法”）第18条的目的而被视为“提交”，或在任何根据1933年修改后的《证券法》或1934年改正后的《交易法》的文件中不能承担其义务，除非在这种文件中通过特定参考文献明确规定。

最近的亮点和预计的里程碑:

Cerebrum™小分子平台

• 乌司卡铂 ET：预计将于 2024 年下半年发布乌司卡铂至少三期的两项研究的控制线结果，以支持计划中的新药申请（NDA）在 2025 年提交。

o 自 2023 年 11 月开始招募以来，提交了超过 75,000 份预筛选表格，其中有 11,000 个转介符合预先资格标准。

o Praxis 将在 2024 年第四季度为 Essential3 计划中的研究 1 进行中期分析。这个预先计划分析是 Essential3 的原始统计计划和方案的一部分。

o 长期安全性研究的入组标准已扩大，包括曾参与过以前 Et 研究（包括以前的 suvecaltamide 试验）的患者。

• PRAX-628 用于癫痫：Praxis 预计将启动 4 项研究作为 PRAX-628 能源项目的一部分，旨在产生全球监管登记的疗效、安全性和药代动力学（PK）数据。

o EMPOWER 是与癫痫联盟共同进行的观察性研究，预计于2024 年第三季度开始，旨在招募患有癫痫的患者，以更好地表征癫痫发作负担。

o RADIANt 是一项 2 期 PK、安全性和疗效研究，研究对象为罕见疾病 FOS 或广泛性癫痫的患者，预计将于 2024 年下半年开始，至 2025 年上半年公布控制线结果。

o POWER1 和 POWER2 是针对 FOS 患者的 12 周 2/3 期研究，旨在证明 PRAX-628 的疗效。POWER1 预计将于 2024 年第四季度开始招募患者，并于 2025 年下半年公布控制线结果。POWER2 预计将于 2025 年上半年开始招募患者。

• Relutrigine（PRAX-562）用于 SCN2A 和 SCN8A DEEs：Praxis 预计将于 2024 年第三季度从 2 期 EMBOLD 研究产生顶线结果，用于治疗儿童 DEEs。

o EMBOLD 研究是一项 2 期研究，评估 relutrigine 的安全性、耐受性、疗效（运动发作频率）和 PK 在年龄介于 2 岁至 18 岁之间的儿童 DEEs 患者中，随后是一个开放式扩展。

o 基于 EMBOLD 研究的结果，Praxis 预计会考虑在所有 DEEs 中进行更广泛的 relutrigine 研究，以具有高发作负担。

Solidus™ Antisense Oligonucleotide（ASO）平台

• Elsunersen（PRAX-222）用于早期发作的 SCN2A 发育性癫痫

o 全球确认性研究的第一支臂已在巴西启动

o 该计划的关键阶段仍在进展中，Praxis 计划在美国推进该计划，并在 2024 年后期扩展至欧洲。

2024年第二季度财务业绩：

截至 2024 年 6 月 30 日，Praxis 的现金、现金等价物和市场证券总额为 $43380 万美元，而 2023 年 12 月 31 日为 $8130 万美元。增加的 $35250 万美元主要是由 Praxis 在 2024 年 1 月和 4 月的跟进公开发行、普通股市场以及经营活动所获得收入净额抵消的。

Praxis 在 2024 年 6 月 30 日的合作收入为 $40 万美元，而 2023 年 6 月 30 日为 $80 万美元。$40 万美元的减少与 UCb 合作协议下记载的收入减少有关。

研发费用为 2024 年 6 月 30 日的 $2730 万美元，而 2023 年 6 月 30 日的 $2560 万美元。增加的研发费用 $160 万美元主要归因于 Praxis Cerebrum™ 平台的增加 $810 万美元和人员相关成本增加 $170 万美元，而主要抵消的为 Solidus™ 平台的成本减少 $820 万美元。总和和行政费用为 2024 年 6 月 30 日的 $1060 万美元，而 2023 年 6 月 30 日的 $1010 万美元。约 50 万美元的总和和行政费用增加主要是由于人员相关成本增加。

Praxis报告了2024年6月30日结束的三个月净亏损3270万美元，其中包括590万美元的股票酬金支出，而2023年6月30日结束的三个月净亏损为3430万美元，其中包括580万美元的股票酬金。

截至2024年6月30日，Praxis共有1780万股普通股流通。

公司将于2024年3月27日下午5点（美国东部时间）举行电话会议，讨论截至2023年12月31日的第四季度和全年业绩。

Praxis Precision Medicines将于今天上午8:00（东部时间）举行电话会议和网络直播，以审查第二季度2024年的财务业绩和最近的业务亮点。个人可以通过单击注册链接注册电话会议。注册后，参与者将收到拨入详细信息和唯一PIN的通知，以允许他们访问呼叫。音频网络直播可通过公司网站的投资者关系部分www.praxismedicines.com访问。在现场网络直播后，还将提供存档的重播。

关于Ulixacaltamide

Ulixacaltamide是一种差异化和高度选择性的小分子钙离子通道抑制剂，旨在阻止与震颤活动相关的小脑-丘脑-皮质（CTC）电路中的异常神经元突发放电。 Ulixacaltamide是Praxis Cerebrum™小分子平台中最先进的项目，目前正在开展用于治疗本病的晚期研究，网站为www.praxisessentialtremor.com。

关于PRAX-628

PRAX-628是一种下一代、功能选择性的小分子，靶向脑内钠通道的高度兴奋状态，目前正在研究作为一种每日一次口服治疗成人局限性发作性癫痫的药物。临床前数据表明，PRAX-628与标准护理有所不同，具备成为局限性癫痫最佳药物的潜力。体外，PRAX-628对疾病状态NaV通道异常兴奋的选择性表现出优越性。 PRAX-628的体内研究证明，在局限性癫痫高度预测的动物大发作模型中具有前所未有的效能。 PRAX-628-101研究的数据显示，PRAX-628在健康受试者中的安全剂量超过老鼠MES EC50的预测人体等效剂量的15倍以上。

关于Elsunersen（PRAX-222）

Elsunersen是一种抗义细胞寡核苷酸（ASO），旨在选择性降低SCN2A基因表达，直接针对早期发作的SCN2A-DEE的根本原因进行靶向治疗，并治疗患有SCN2A突变致增益功能的患者的癫痫和其他症状。 elsunersen的体外研究表明可降低SCN2A基因表达和蛋白质水平。在体内，elsunersen已经证明在SCN2A小鼠模型中可以显著、剂量依赖性地减少癫痫、改善行为和运动活动，并增加生存率，有可能成为SCN2A-DEE的第一个疾病改变性治疗。Elsunersen已获得FDA的孤儿药物认定（ODD）和罕见儿童疾病认定（RPD），以及欧洲药品管理局（EMA）的ODD和PRIME认定，用于治疗SCN2A-DEE。Elsunersen项目正在与Ionis制药公司（NASDAQ：IONS）和RogCon，Inc.合作下进行。要了解有关EMBRAVE研究的更多信息，请访问https://www.embravestudy.com/。

关于Relutrigine（PRAX-562）

Relutrigine是一种首例小分子，专门用于治疗发育性和癫痫性脑病（DEE），作为选择性抑制持续钠电流的首选药物，已被证明是早期发作性SCN2A-DEE和SCN8A-DEE中癫痫症状的关键驱动因素。 Relutrigine的钠通道阻滞机制与对疾病状态钠通道（NaV）通道高度兴奋状态的选择性一致。 Relutrigine的体内研究已经证明，它可以剂量依赖性地抑制SCN2A、SCN8A和其他DEE小鼠模型中的癫痫活动，甚至完全控制癫痫活动。 Relutrigine在三个一期研究中一般耐受性良好，并已经证明具有NaV通道阻滞效应的生物标志物指标。 Relutrigine已获得FDA的ODD和RPD，以及欧洲药品管理局（EMA）的ODD，用于治疗SCN2A-DEE和SCN8A-DEE。要了解有关EMBOLD研究的更多信息，请访问https://www.emboldstudy.org/。

关于Praxis

Praxis Precision Medicines是一家处于临床阶段的生物制药公司，正在将基于遗传性癫痫的洞察力转化为治疗特点为神经元兴奋-抑制失衡的CNS障碍的疗法。 Praxis正在通过我们的专有小分子平台Cerebrum™和反义寡核苷酸（ASO）平台Solidus™，将遗传特性应用于罕见和更普遍的神经疾病的治疗发现和开发，利用我们对大脑中共享生物学靶标和电路的理解。 Praxis已经建立了一个多样化的多模式CNS组合，包括多个运动障碍和癫痫领域的项目，有四个处于临床阶段的产品候选物。 欲了解更多信息，请访问www.praxismedicines.com，并关注我们的Facebook、LinkedIn和Twitter/X。

前瞻性声明

本新闻稿包含根据1995年私人证券诉讼改革法案和其他联邦证券法律的前瞻性声明，包括明示或暗示的关于Praxis未来

预期、计划和前景的前瞻性声明，包括但不限于，关于我们临床试验的预期时间、产品候选物的开发、提交监管审批或审查和我方计划的现金流程；以及其他包含“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“努力”、“估计”、“期望”、“预计”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜力”、“预测”、“项目”、“寻求”、“应该”、“目标”、“将”或“would”等类似表达的，组成根据1995年私人证券诉讼改革法案的前瞻性声明（以下简称“法案”）下的前瞻性声明。

本新闻稿包含明示或暗示的前瞻性声明，仅作为预测，并面临无数风险、不确定性和假设，包括但不限于：临床试验中固有的不确定性；预期中的分析从正在进行的研究到最终来自临床试验的数据的差异；临床试验、数据读数和结果要求及其提交监管审批的审批时间以及政府部门的检验与审计等问题。Praxis计划和运营的其他风险，如其于2023年年终Stock 10-k报告和其他提交的文件中所述。尽管Praxis的前瞻性声明反映了其管理层善意的判断，但这些声明仅基于Praxis当前知道的信息和因素。因此，您被警告不依赖这些前瞻性声明。本新闻发布中的任何前瞻性声明仅在其发表之日起发表。Praxis不承担公开更新或修正任何前瞻性声明的义务，是否由于新信息、未来发展或其他原因。

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