附录 99.1

Marinus Pharmicals提供最新业务并公布2024年第二季度财务业绩

●

ZTALMY^® (ganaxolone) 2024 年第二季度净产品收入为 800 万美元，与 2023 年第二季度相比强劲增长 87%

●

有望实现2024年全年ZTALMY净产品收入预期在3,300万美元至3500万美元之间

●

完成了结节性硬化综合症（TSC）口服甘那唑酮的三期TrustTSC试验的入组，预计将在2024年第四季度上半年公布头条数据

●

通过激活中东和北非地区、俄罗斯和加拿大的托管访问计划，扩大了ZTALMY的全球足迹，预计即将在欧洲和中国推出商业版

●

成功地对Ovid Therapeutics的美国专利11,395,817项用于治疗癫痫持续状态（SE）的静脉注射加那索龙的美国专利进行了批准后的复审质疑；专利审判和上诉委员会发布了最终的书面决定，确定所有剩余的索赔均不可获得专利

●

报告了耐火材料SE中的静脉加那唑酮的3期RAISE试验结果，并计划要求FDA开会讨论下一步措施

●

公司将于2024年9月20日举办投资者和分析师活动，讨论TSC的机会

●

美国东部时间今天上午 8:30 的电话会议

宾夕法尼亚州拉德诺——2024年8月13日——致力于开发治疗癫痫障碍的创新疗法的制药公司马里努斯制药公司（纳斯达克股票代码：MRNS）今天公布了截至2024年6月30日的第二季度业务要点和财务业绩。

Marinus董事长兼首席执行官斯科特·布劳恩斯坦万德表示：“自两年前在美国推出ZTALMY以来，我们实现了显著的增长和采用率，第二季度收入强劲，这凸显了医生、患者和护理人员对ZTALMY及其在治疗 CDKL5 缺乏症中的作用的赞赏。”“ZTALMY现已在美国、欧盟、英国和中国获得批准，我们继续在全球范围内发展该品牌。我们期待继续扩大获得这一重要治疗选择的机会，同时从美国以外的市场创造收入。”

布劳恩斯坦博士继续说：“我们成熟的商业基础设施和在CDD方面的成功为我们扩展到TSC奠定了坚实的基础，而TSC是越来越多的难治性癫痫人群中未得到满足的巨大需求。随着第三阶段TrustTSC试验的注册完成，数据即将公布，我们将继续进行适当的投资，并计划在2025年秋季推出。我们将于9月20日举办投资者和分析师活动^th，高级管理层和主要意见领袖将讨论ZTALMY在TSC的治疗前景、市场潜力和商业机会。”

ZTALMY^®（加那唑酮）口服混悬液 CV

●

2024 年第二季度净产品收入为 800 万美元，与 2023 年第二季度相比增长了 87%

●

有望实现2024年全年ZTALMY净产品收入预期在3,300万美元至3500万美元之间

●

继续扩大全球访问范围：

o

为中东和北非（MENA）、加拿大和俄罗斯的指定患者启动了管理接入计划，预计2024年第三季度将有来自美国以外的收入

o

7 月，ZTALMY 在中国获准用于 CDKL5 缺乏症 (CDD) 患者；泰纳西亚生物技术预计将于 2025 年初商业上市

o

Orion Corporation继续为2024年下半年在部分欧洲国家商业推出ZTALMY做准备，CDD指示已获得欧盟和英国监管部门的批准

临床管道

结节性硬化症复合体

●

治疗结节性硬化综合症（TSC）的口服甘那唑酮的全球3期TrustTSC试验的注册已经完成，最后一次患者就诊预计在9月；2024年第四季度上半年的头号数据按计划进行

o

目标是在2025年4月向美国食品药品监督管理局（FDA）提交补充新药申请（NDA），并请求优先审查

o

TrustTSC保持低于 7% 的低停药率，迄今为止，仍有超过 85% 的患者继续使用开放标签延期

o

发射计划和市场准入前景评估正在进行中，为2025年下半年预计的商业发射做准备

其他罕见的遗传性癫痫

●

预计将在2025年上半年与ZTALMY启动一项概念验证研究，以治疗包括Lennox-Gastaut综合征在内的一系列发育和癫痫性脑病，等待TSC的头条数据

●

目标是在2025年第四季度提交新型口服加那索隆前药的研究性新药申请

癫痫持续状态

●

公布了静脉（IV）加那索龙治疗难治性癫痫持续状态的3期RAISE试验的主要结果

●

计划提交与美国食品药品管理局举行C型会议的申请，以讨论RAISE试验结果和静脉加那索隆计划的下一步行动

●

继续为处于紧急研究性新药申请中的超难治性癫痫持续状态患者提供静脉注射加那索龙，迄今已有31名患者接受了治疗

RAISE试验中的Ganaxolone开发得到了卫生与公共服务部、战略准备和反应管理局的部分支持；

生物医学高级研究与开发管理局（BARDA），合同编号为 75A50120C00159。

一般业务和财务最新情况

●

2024年8月1日，专利审判和上诉委员会在对Ovid Therapeutics用于治疗癫痫持续状态的静脉注射甘那唑酮的美国专利第11,395,817号授权后审查中发布了最终书面决定，认定所有剩余的权利要求——第22和第25-31号——显然不可获得专利。该决定已在专利局的网站上公开发布。

●

2024年6月，Marinus重组了与橡树资本管理有限责任公司和Sagard Healthcare Partners的协议。在重组中，从Oaktree和Sagard协议中取消了1500万美元的最低流动性要求，2024年应向Oaktree支付的摊销款减少了50％。作为回报，马里纳斯在2024年第二季度向Oaktree一次性支付了1500万美元的本金。

●

2024年第二季度启动的成本削减计划预计将把销售、一般和管理（SG&A）以及研发费用从2024年上半年的8,030万美元减少约30％，减少到2024年下半年的5,500万至6000万美元之间。成本节约的持续影响预计将在2024年第三季度实现。

●

2024年全年预期保持不变，预计ZTALMY的净产品收入在3,300万美元至3500万美元之间，销售和并购和研发费用总额约在1.35亿美元至1.4亿美元之间，包括约2000万美元的股票薪酬支出。

●

通过执行成本削减计划和重组后的融资协议，公司预计，截至2024年6月30日，6,470万美元的现金和现金等价物将足以为公司2025年第二季度的运营费用和资本支出需求提供资金。

●

该公司继续进行投资以扩大ZTALMY制造能力，这是全球推出CDD指标和潜在的TSC扩张所必需的。

财务业绩

●

截至2024年6月30日的三个月和六个月中，分别确认了800万美元和1,550万美元的净产品收入，而去年同期分别为420万美元和760万美元。

●

在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，生物医学高级研究与发展局（BARDA）的联邦合同收入分别为10万美元和20万美元，而去年同期分别为180万美元和890万美元。下降的主要原因是与2023年第一季度启动API在岸计划以及2023年第四季度完成基准期融资相关的活动。

●

截至2024年6月30日的三个月和六个月中，研发（R&D）支出分别为2,090万美元和4,500万美元，而去年同期分别为2,140万美元和4,930万美元。三个月的下降主要是由于2024年人员成本的减少，但部分被与RAISE试验相关的成本增加所抵消。六个月的下降也是

受与2023年第一季度启动API在岸工作相关的成本的推动。

●

截至2024年6月30日的三个月和六个月中，销售、一般和管理（SG&A）支出分别为1,670万美元和3530万美元，而去年同期分别为1,570万美元和3,090万美元；增长的主要驱动力是2024年商业支出和员工成本的增加。

●

截至2024年6月30日的三个月，重组成本为200万美元，这要归因于2024年第二季度实施的成本节约举措。

●

截至2024年6月30日的三个月和六个月，该公司的净亏损分别为3580万美元和7,450万美元；截至2024年6月30日的六个月中，用于经营活动的现金从去年同期的6,580万美元增至6,830万美元。

●

截至2024年6月30日，该公司的现金及现金等价物为6,470万美元，而截至2023年12月31日，现金、现金等价物和短期投资为1.503亿美元。

请读者阅读公司向美国证券交易委员会提交的截至2024年6月30日的季度10-Q表季度报告，并鼓励读者完整阅读该报告，其中包括有关公司业务计划、运营、财务状况和经营业绩的更多细节。

精选财务数据（以千计，股票和每股金额除外）


	6月30日 2024 （未经审计）		2023 年 12 月 31 日
资产
现金和现金等价物	$	64,676	$	120,572
短期投资		-		29,716
其他资产		22,407		20,620
总资产	$	87,083	$	170,908
负债和股东（赤字）权益
流动负债	$	35,867	$	40,624
长期债务，净额		45,075		61,423
应付收入利息融资，净额		35,431		33,766
其他长期负债		18,055		18,330
负债总额		134,428		154,143
股东（赤字）权益总额		(47,345)		16,765
负债总额和股东（赤字）权益	$	87,083	$	170,908

	截至6月30日的三个月						截至6月30日的六个月
	2024 （未经审计）			2023 （未经审计）			2024 （未经审计）			2023 （未经审计）
收入：
产品收入，净额	$	7,951		$	4,249		$	15,460		$	7,581
联邦合同收入		87			1,814			239			8,862
协作收入		18			18			36			18
总收入		8,056			6,081			15,735			16,461

费用：
研究和开发		20,897			21,412			45,015			49,345
销售、一般和管理		16,710			15,722			35,336			30,926
重组成本		1,950			-			1,950			-
产品收入成本		735			386			1,491			592
总费用：		40,292			37,520			83,792			80,863
运营损失		(32,236)	)		(31,439)	)		(68,057)	)		(64,402)	)
利息收入		1,109			2,128			2,571			4,471
利息支出		(4,617)	)		(4,208)	)		(8,963)	)		(8,355)	)
其他（支出）收入，净额		(84)			47			(48)	)		84
所得税前亏损		(35,828)	)		(33,472)	)		(74,497)	)		(68,202)	)
所得税优惠		-			1,538			-			1,538
适用于普通股股东的净亏损	$	(35,828)	)	$	(31,934)	)	$	(74,497)	)	$	(66,664)	)
每股信息：
普通股每股净亏损——基本亏损和摊薄后	$	(0.63)	)	$	(0.61)	)	$	(1.31	)	$	(1.28)	)
基本和摊薄后的加权平均已发行股数		57,064,095			52,551,918			56,957,953			52,162,962

其他综合损失
可供出售证券的未实现（亏损）收益		-			(188	)		20			(114)
综合损失总额	$	(35,828)	)	$	(32,122	)	$	(74,477)	)	$	(66,778)

电话会议信息

美国东部时间8月13日星期二上午 8:30

国内：(877) 405-1242

国际：(201) 389-0852

网络直播注册：点击这里

该电话会议的存档版本将在活动结束大约两小时后在Marinus网站上公布，网址为ir.marinuspharma.com/events-and-presents-and-presents。

关于马里纳斯制药

Marinus 是一家处于商业阶段的制药公司，致力于开发癫痫发作障碍的创新疗法。该公司的产品 ZTALMY^® （ganaxolone）口服混悬液CV是美国食品药品管理局批准的处方药，于2022年在美国推出。欲了解更多信息，请访问www.marinuspharma.com并在LinkedIn、X和Facebook上关注我们。

前瞻性陈述

由于本新闻稿中包含的陈述不是对马里努斯历史事实的描述，因此它们是前瞻性陈述，反映了管理层根据1995年《私人证券诉讼改革法》的安全港条款做出的当前信念和期望。诸如 “可能”、“将”、“期望”、“预期”、“估计”、“打算”、“相信” 等词语和类似表达（以及其他提及未来事件、条件或情况的词语或表达）旨在识别前瞻性陈述。本新闻稿中包含的前瞻性陈述示例包括有关我们的ZTALMY商业化和营销计划的陈述；我们的净产品收入和其他财务指导和预测；ZTALMY将为医生和患者提供的潜在收益；有关我们预期的临床开发计划、临床试验注册情况、监管沟通和加纳索隆申报及其时间安排的声明；我们的预期数据公布；我们的预期现金流；我们的预期现金流；我们的预期现金流；我们的预期和预期对FDA和EMA对候选产品的看法；我们对开发新配方和前药候选药物的期望；我们对战略合作伙伴的期望；我们对成本削减计划的期望；我们继续扩大全球准入的计划；加那唑酮的潜在安全性和有效性及其在多种适应症中的治疗潜力；以及有关公司未来运营、财务业绩、财务状况、前景、目标和其他方面的其他声明未来的活动。

本新闻稿中的前瞻性陈述涉及重大风险和不确定性，可能导致我们的临床开发计划、未来结果、业绩或成就与前瞻性陈述所表达或暗示的显著差异。此类风险和不确定性包括公司继续经营的能力；ZTALMY产生的意外市场接受度、付款人承保范围或未来处方和收入；美国食品药品管理局或其他监管机构对我们的产品采取的意外行动；竞争条件和意外的不良事件或患者接受ZTALMY治疗后的结果；与临床试验的设计、注册、完成和结果有关的不确定性和延迟；意外的成本和支出；公司的现金和现金等效物可能不足以在预期的时间内支持我们的运营计划；我们是否有能力遵守食品和药物管理局在规定的时间范围内进行更多上市后研究的要求；其他候选产品的监管申报时间；临床试验结果可能不支持监管部门批准或特定适应症的进一步开发；FDA或EMA的行动或建议可能会影响临床试验的设计、启动、时间、持续和/或进展或结果需要额外的临床试验；公司候选产品的市场规模和增长潜力，以及公司为这些市场提供服务的能力；我们开发加那索隆或前药新配方的能力；我们为候选产品获得、维护、保护和捍卫知识产权的能力；第三方专利对我们或我们的合作者将加那唑酮商业化能力的潜在负面影响；生产和供应的延迟、中断或故障我们的候选产品；与公司产品相关的不确定性有关支出、未来收入、资本的预期、预测和估计

要求，以及额外融资的可用性和必要性；公司获得额外资金以支持其临床开发和商业计划的能力；我们的前美国合作伙伴可能违反与我们的各自协议规定的义务或根据各自条款终止此类协议；药品质量要求可能无法支持对我们的候选产品的持续临床研究并导致此类临床试验和产品延迟或终止的风险批准；以及针对我们针对的可能影响候选产品的可用性或商业潜力的疾病的替代产品或治疗方法的可用性或潜在可用性。该清单并不详尽，我们的定期报告中描述了这些风险和其他风险，包括10-k表年度报告、10-Q表季度报告以及向美国证券交易委员会提交或提供并可在www.sec.gov上查阅的8-k表最新报告。我们在本新闻稿中所作的任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日。在本新闻稿发布之日之后，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，我们都没有义务更新前瞻性陈述。

公司联系人

投资者

索尼娅·韦格尔
首席人事和投资者关系官

马里纳斯制药有限公司

sweigle@marinuspharma.com

媒体

莫莉·卡梅隆
企业传播与投资者关系董事

马里纳斯制药有限公司

mcameron@marinuspharma.com