第99.1展示文本

adverum biotechnologies 报告2024年第二季度财务业绩和项目及公司亮点。

- Ixo-vec 6E10剂量被选为3期关键试验

LUNA 26周中期分析在2024年ASRS上展示，展示了与OPTIC相似的有效性和有利的安全性，呈现出潜在的最佳产品配置。

- 预计将在2024年第四季度公布LUNA 9个月的里程碑分析和关键试验设计更新

17380万美元的现金、现金等价物和短期投资预计将为运营资金提供支持到2025年末。

加利福尼亚雷德伍德城，2024年8月12日 - 临床阶段的公司Adverum Biotechnologies，Inc.（纳斯达克：ADVM）正在开拓基因治疗作为高流行眼病新标准的先河。今天，该公司报告了2024年第二季度的财务业绩，并提供了Ixo-vec项目和公司亮点。

“LUNA试验旨在回答一个关键问题 - 低剂量Ixo-vec与增强的预防方案能否展现出与OPTIC展示的产品特征一致或更好的效果。在ASRS上，我们呈现了LUNA中期分析结果，证明我们已实现了这个目标，并且进一步证明6E10剂量Ixo-vec与局部预防可能拥有潜在的最佳产品特性。总的来说，这些结果支持我们选择6E10剂量进行3期关键研究，”Adverum生物技术公司总裁兼首席执行官Laurent Fischer万.D.说。“值得注意的是，我们的开发计划是建立在Ixo-vec来自OPTIC研究的长期成果之上的。在OPTIC中，即使预防措施不充分，15个15个2E11个患者中有14个或93%在接受Ixo-vec治疗1年后不受炎症影响，2年后100%没有炎症。当存在炎症时，可以用局部类固醇治疗。在LUNA中，26周时的分析结果展示了行业领先的患者免注射比例，相对于OPTIC还有改善的安全性。此外，我们相信LUNA预先指定的患者偏好调查表明了6E10剂量Ixo-vec的总体最佳类别特性，93%的患者回应他们会使用Ixo-vec进行眼睛治疗。今年第四季度，我们期待呈现标志性的9个月数据，以及提供关键试验计划的更新。”

Ixo-Vec项目亮点：

•在2024年ASRS年会上呈现的LUNA 26周中期分析：

◦2024年7月，我们宣布了在湿性年龄相关性黄斑变性患者中进行的Ixo-vec LUNA 2期试验的标志性26周中期分析结果。这些数据由Charles Wykoff博士在瑞典斯德哥尔摩举行的第42届美国视网膜专科医师年会上呈现。

▪其中76%的6E10患者无需注射，保持视力和流体控制。

▪Ixo-vec的耐受性良好，LUNA中增强的局部类固醇预防措施导致与OPTIC相比的改善炎症特性。

▪在接受6E10和单独使用二氟醉状元预防措施的患者中，有100%的反应表示，他们更喜欢Ixo-vec治疗而不是之前接受的治疗，并且他们想在其他眼睛接受Ixo-vec治疗。

•由于其良好的安全性和潜在的最佳产品特性，6E10剂量被选中用于3期关键试验

•Ixo-vec获得FDA的再生医学先进治疗（RMAT）认证：

2024年8月，我们宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Ixo-vec治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的RMAt指定。 RMAt指定基于迄今为止Ixo-vec的临床数据，认识到我们的基因治疗对于患有湿性年龄相关性黄斑变性的患者的转化潜力。 RMAt指定提供了FDA关于高效药物开发的大力指导，包括对生物制品许可证申请（BLA）的潜在优先审查以及其他加速开发和审查的机会。

企业要闻

任命了Rabia Gurses Ozden博士为首席医学官，Szilárd Kiss博士为董事会成员：

2024年6月，我们公布了Rabia Gurses Ozden博士被任命为公司执行领导团队的首席医学官，Szilárd Kiss博士成为公司董事会成员。关于她被任命为首席医学官，Ozden博士辞去了公司董事会的职务，结果产生的空缺由Kiss博士填补。

即将到来的里程碑

2024年下半年: 持续与FDA和EMA进行形式和非形式的监管互动。

2024年第四季度: 来自里程碑项目LUNA 9个月分析的临床数据

2024年第四季度: 第3期关键性试验设计更新。

2025年第1季度: 来自LUNA项目52周分析的临床数据。

2025年上半年: 执行第3期试验的计划。

2024年6月30日截止的三个月财务结果

截至2024年6月30日，现金、现金等价物和短期投资为1.738亿美元，而截至2023年12月31日则为9650万美元。Adverum预计其现金、现金等价物和短期投资将支持其运营直至2025年底。

2024年第二季度，研发费用为1710万美元，而2023年同期为2060万美元。研发费用减少是由于低于设备相关费用和低于薪资支出。在研发费用中包含的股票补偿费用是第二季度2024年的110万美元。

2024年第二季度，总与管理费用为380万美元，而2023年同期为1250万美元。总与管理费用下降是由于对承租收入的累计抓住调整、设施相关费用下降、折旧费用下降以及基于较低保费的较低保险费用所推动。减少部分抵消了工资支出和专业服务费用增加。在总与管理费用中包含的股票补偿费用为第二季度2024年的290万美元。

2024年第二季度，净亏损额为1850万美元，而2023年同期为3150万美元。

关于湿性年龄相关性黄斑变性

湿性AMD，也称为新生血管型AMD或nAMD，是与黄斑区和视网膜中的液体积累相关的VEGF驱动的高级别年龄相关性黄斑变性（AMD）。 湿性AMD是65岁以上人群失明的主要原因，全球约有2000万人患有此病。随着人口的老龄化，全球新发湿性AMD的病例数量有望显著增加。到2040年，预计AMD将在全球影响2.88亿人，其中湿性AMD约占10％。此外，湿性AMD是一种双侧疾病，前2-3年第二只眼的nAMD发病率高达42%。目前的标准护理需要在眼部进行频繁的抗VEGF零剂量注射。晶体内（IVT）基因疗法有望通过在医生办公室进行一次性注射，提供稳定疗效水平来控制与该疾病相关的液体，从而保存视力并减少或消除患者终身的注射。

关于Ixo-vec在湿性年龄相关性黄斑变性中的应用

Adverum正在开发ixoberogene soroparvovec（Ix0-vec，前ADVm-022）作为其治疗湿性AMD的临床阶段基因疗法产品候选者。Ixo-vec利用专有的载体衣壳AAV.7m8，携带受专有表达盒控制的aflibercept编码序列。与需要手术在视网膜下（亚视网膜）进行基因疗法管理的其他眼科基因疗法不同，Ix0-vec被设计为可以在医生办公室进行一次性IVT注射，提供长期疗效，减轻频繁注射抗VEGF到眼部的负担，优化患者遵从医嘱情况，并提高患者治疗湿性AMD的视力疗效。Ix0-vec目前正在进行LUNA 2期临床试验（NCT05536973）和OPTIC 1期扩展研究（NCT04645212）中评估其治疗新生血管型或湿性AMD的能力。FDA已授予Ix0-vec治疗湿性AMD的优先审查和RMAt指定，以认识到对于湿性AMD的新的治疗选择的需求。Ix0-vec还获得了欧洲药品管理局的PRIME认证和英国药物和医疗保健产品管理局的创新通行证，用于治疗湿性AMD。

关于AdverunBiotechnologies Adverun Biotechnologies（纳斯达克代码：ADVM）是一家临床阶段的公司，旨在将基因疗法建立为高度普遍的眼科疾病的新标准，渴望开发功能性治愈措施以恢复视力和预防失明。 Adverum利用其专有的晶体内（IVT）平台，开发耐用的单次管理疗法，旨在由医生在办公室进行管理，消除用于治疗这些疾病的经常性眼部注射的需求。 Adverum正在为用于新生血管型或湿性年龄相关性黄斑变性的患者的一次性IVT注射，评估其新型基因疗法候选者ixoberogene soroparvovec（Ix0-vec，前ADVm-022）。另外，通过克服与目前用于疾病的治疗范例相关的挑战，Adverum渴望改变治疗标准，保护视力，并在全球范围内产生深刻的社会影响。有关更多信息，请访问www.adverum.com。

关于前瞻性声明本新闻稿中包含的有关未来事件或结果的声明是“前瞻性声明”，涵盖了私人证券诉讼改革法规定的意义。此类声明包括但不限于有关Ixo-vec成功的安全资料和潜在最佳品类产品配置的声明，关于2期LUNA试验中间数据和试验设计更新拟合计划时间表的声明以及该公司现金足够度和剩余时间。由于各种各样的风险和不确定性而导致的实际结果可能与这些前瞻性声明所预测的结果不同，这些风险和不确定性包括但不限于以下因素：Adverum的新技术，使得达成临床试验开始和完成的时间很难预测；监管不确定性，招募不确定性；早期临床试验的结果并不总是预测未来临床试验和实验的结果；使用Ixo-vec可能出现将来的并发症或副作用的潜在性以及市场情况所带来的风险。Adverum面临的其他风险和不确定性在Adverum的证券和交易委员会（SEC）的申报和报告以及报告中阐述，包括Adverum向SEC提交的最新年度报告（Form 10-K），以及任何后续提交的Form 10-Q和报告。本新闻稿中包含的所有前瞻性声明仅于其发表日期有所述。Adverum无义务更新这些声明以反映发生或存在于其发表日期之后的事件，除非法律要求。

企业、投资者和媒体咨询Adverum Biotechnologies，Inc.电子邮件：IR@adverum.com

公司、投资者和媒体的咨询

adverum biotechnologies，inc。

E: ir@adverum.com