附录 99.1
附录 99.1
达因疗法公布2024年第二季度财务业绩
以及最近的业务亮点
-ACHIEVE 在 DM1 中进行的 DYNE-101 试验和 DMD 中的 DELIVER DYNE-251 试验的最新数据显示，对关键疾病生物标志物的影响令人信服，多功能终点得到改善-
-通过3.74亿美元的公开发行加强了资产负债表，将预计的现金流至少延长至2026年下半年-
马萨诸塞州沃尔瑟姆，2024年8月12日——专注于为基因驱动疾病患者推进创新生命改变疗法的临床阶段肌肉疾病公司达因疗法公司（纳斯达克股票代码：DYN）今天公布了2024年第二季度的财务业绩和最近的业务亮点。
“对于我们的临床项目和产品线来说，2024年第二季度是一个令人兴奋的季度。我们报告了来自ACHIEVE和DELIVER试验的新临床数据，这些数据表明对反映一流潜力的关键生物标志物和功能改进产生了有意义的影响。我们正在评估不同剂量和剂量方案的临床概况，目标是改变DM1和DMD患者的治疗方式。基于我们令人信服的临床数据和富有成效的监管互动，我们将继续寻求加快的批准途径，并计划在年底之前提供这两个项目的注册路径的最新情况。” 戴恩总裁兼首席执行官约翰·考克斯说。“此外，我们通过提供支持FSHD计划的强大临床前数据，强调了我们的FORCE™ 平台的模块化，并首次展示了我们的平台在庞贝病模型中为肌肉和中枢神经系统提供酶替代疗法的能力。我们还加强了资产负债表，以支持我们投资组合的承诺。”
近期亮点和预期里程碑
DYNE-101 用于 1 型肌强直性营养不良症 (DM1) 的 1/2 期 ACHIEF 试验
1
DYNE-251 在 DMD 中的第 1/2 阶段交付试验
ACHIEVE & DELIVER 试用版的注册
FORCE™ 平台和管道
其他业务亮点
2
2024 年第二季度财务业绩
现金状况：截至2024年6月30日，现金、现金等价物和有价证券为7.788亿美元，预计将至少为2026年下半年的运营提供资金。
研发（R&D）费用：截至2024年6月30日的季度研发费用为6,230万美元，而截至2023年6月30日的季度为5,910万美元。
一般和管理（G&A）费用：截至2024年6月30日的季度，并购支出为970万美元，而截至2023年6月30日的季度为760万美元。
净亏损：截至2024年6月30日的季度净亏损为6,510万美元，合基本和摊薄后每股亏损0.70美元。相比之下，截至2023年6月30日的季度净亏损为6,490万美元，合每股基本亏损和摊薄后每股亏损1.08美元。
前瞻性陈述
本新闻稿包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。本新闻稿中包含的所有声明，除历史事实陈述外，包括有关达因战略、未来运营、前景和计划、管理目标、FORCE平台潜力、报告来自ACHIED和DELIVER临床试验的更多数据和启动注册群组的预期时间表、对与全球监管机构互动的时间和结果的期望以及 DYNE-101 和DYNE-251加速批准途径的可用性的声明，对启动 DYNE-302 的更多临床前研究或临床试验的预期，或报告 DYNE-302 更多数据的预期时间表，或对公司正在进行的 DM1 和 DELIVER 临床试验的数据与 DYNE-302 的现有或额外数据之间关系的预期、预期期内达恩现金资源的充足以及未来提供管道项目更新的计划，构成《私募报》所指的前瞻性陈述1995 年《证券诉讼改革法》。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“目标”、“持续”、“计划”、“预测”、“项目”、“潜在”、“应该” 或 “将”，或这些术语的否定词或其他类似术语旨在识别前瞻性陈述，尽管并非所有前瞻性陈述都包含前瞻性陈述这些识别词。达因可能无法实际实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或预期，您不应过分依赖这些前瞻性陈述。由于各种重要因素，实际结果或事件可能与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期存在重大差异，包括：候选产品的识别和开发固有的不确定性，包括临床前研究和临床试验的启动和完成；临床前研究和临床试验结果的可用性和时间的不确定性；以及达因招收患者的时间和能力
3
临床试验；临床前研究的结果和早期临床试验的初步数据是否可以预测临床试验或未来试验的最终结果；美国食品药品管理局和其他监管机构对达因临床试验数据的解释以及对达因临床计划的接受程度和监管批准程序的不确定性；戴恩的现金资源是否足以为其可预见和不可预见的运营费用和资本支出需求提供资金；以及风险和不确定性在达因向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中，包括该公司最新的10-Q表以及戴恩可能向美国证券交易委员会提交的后续文件中确认。此外，本新闻稿中包含的前瞻性陈述代表了戴恩截至本新闻稿发布之日的观点。达因预计，随后的事件和事态发展将导致其观点发生变化。但是，尽管戴恩可能会选择在未来的某个时候更新这些前瞻性陈述，但它明确表示不承担任何更新这些前瞻性陈述的义务。在本新闻稿发布之日之后的任何一天，不应将这些前瞻性陈述视为戴恩的观点。
达因 Therapeutics, Inc. |
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简明合并运营报表（未经审计） |
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（以千计，股票和每股数据除外） |
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截至6月30日的三个月 |
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截至6月30日的六个月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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运营费用： |
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研究和开发 |
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$ |
62,263 |
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$ |
59,130 |
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$ |
106,802 |
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$ |
96,667 |
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一般和行政 |
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9,699 |
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7,606 |
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34,317 |
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15,533 |
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运营费用总额 |
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71,962 |
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66,736 |
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141,119 |
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112,200 |
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运营损失 |
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(71,962) |
) |
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(66,736 |
) |
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(141,119) |
) |
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(112,200 |
) |
其他收入（支出），净额 |
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6,860 |
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1,834 |
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10,368 |
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3,111 |
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净亏损 |
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$ |
(65,102) |
) |
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$ |
(64,902 |
) |
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$ |
(130,751) |
) |
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$ |
(109,089 |
) |
每股净亏损——基本亏损和摊薄后亏损 |
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$ |
(0.70 |
) |
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$ |
(1.08) |
) |
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$ |
(1.51) |
) |
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$ |
(1.88 |
) |
净使用的已发行普通股的加权平均值 |
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92,507,815 |
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59,835,087 |
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86,777,150 |
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58,090,142 |
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达因 Therapeutics, Inc. |
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简明合并资产负债表数据（未经审计） |
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（以千计） |
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6月30日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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资产 |
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现金、现金等价物和有价证券 |
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$ |
778,838 |
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$ |
123,100 |
|
其他资产 |
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47,046 |
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|
41,982 |
|
总资产 |
|
$ |
825,884 |
|
|
$ |
165,082 |
|
负债和股东权益 |
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负债 |
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50,691 |
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73,790 |
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股东权益 |
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775,193 |
|
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91,292 |
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负债和股东权益总额 |
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$ |
825,884 |
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$ |
165,082 |
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4
联系人：
投资者
艾米·赖利
areilly@dyne-tx.com
857-341-1203
媒体
斯泰西·纳特克
snartker@dyne-tx.com
781-317-1938
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