EX-99.1

 

附录 99.1

img46940271_0.jpg 

Lexeo Therapeutics公布2024年第二季度财务业绩和运营亮点

公布了弗里德赖希共济失调（FA）心肌病 1/2 期研究的积极中期数据，该数据显示 LX2006 耐受性良好，没有与治疗相关的严重不良事件，并有证据表明在多项心脏措施中均有持续和一致的治疗效果

最近开始与 FDA 就 LX2006 注册研究的替代终点进行正式合作；

预计将在年底前提供更新

LX2020 (HEROIC-PKP2) 1/2 期临床试验目前正在招募患者；第 1 队列的数据更新有望在 2024 年下半年进行

1.75亿美元的现金及现金等价物预计将为2027年提供运营渠道

纽约——2024年8月12日（环球新闻专线）——致力于开创基因心血管疾病和ApoE4相关阿尔茨海默氏病治疗的临床阶段遗传医学公司Lexeo Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：LXEO）今天公布了2024年第二季度财务业绩并提供了经营亮点。

Lexeo Therapeutics首席执行官R. Nolan Townsend表示：“我们很自豪地公布了最近用于治疗FA心肌病的 LX2006 中期数据，这是有史以来第一个有望治疗这种罕见致命疾病的中期数据。”“根据迄今为止的有利证据，我们已开始与美国食品药品管理局就替代终点进行注册研究，以便我们可以努力尽快将这种潜在的变革性基因疗法带给患者。”

业务和计划更新

•
LX2006 用于治疗 FA 心肌病：2024 年 7 月，Lexeo 公布了 Lexeo SUNRISE-FA 1/2 期临床试验 (NCT05445323) 和威尔康奈尔医学院研究人员发起的 1A 期试验 (NCT05302271) 中 LX2006 的阳性中期数据。
o
安全性和耐受性：中期安全性结果显示，在两项研究中，LX2006 的耐受性良好，迄今为止，均未出现与治疗相关的严重不良事件。
o
疗效和蛋白质表达：观察到与FA心肌病预后相关的多种心脏生物标志物持续持续改善，治疗后观察到所有SUNRISE-FA参与者的frataxin蛋白水平升高。
o
监管计划：鉴于有证据表明多种心脏措施的改善会产生治疗效果，Lexeo最近启动了与美国食品药品管理局的正式合作，讨论未来注册研究的替代终点，并预计将在2024年底之前提供正在进行的监管活动的最新情况。2024 年 7 月，LX2006 还被欧盟委员会授予用于治疗弗里德赖希共济失调的孤儿药产品称号。
•
任命 Tim Van Hauwermeiren 为董事会成员：2024 年 7 月，Lexeo 宣布任命 Tim Van Hauwermeiren 为董事会成员。Van Hauwermeiren先生目前担任argenx SE的联合创始人兼首席执行官，argenx SE是一家专注于严重自身免疫性疾病的全球免疫学公司，他为Lexeo带来了超过20年的生命科学业务开发和综合管理经验。

即将到来的预期里程碑

•
LX2006 用于治疗 Friedreich 共济失调心肌病
o
先前披露的数据以及来自队列2的另外一次心脏活检将在2024年秋季的科学会议上分享
o
预计将在2024年底之前公布正在进行的监管活动的最新情况
•
LX2020 用于治疗 PKP2-ACM
o
2024 年下半年中期数据读取（第 1 组）
•
LX1001 用于治疗 Apoe4 相关的阿尔茨海默病
o
2024 年下半年中期第 1/2 阶段数据读取（所有群组）

1

 

•
LX2021 用于治疗 DSP 心肌病
o
在 2024 年启动支持IND的研究

第二季度财务业绩

•
现金状况：截至2024年6月30日，现金及现金等价物为1.75亿美元，Lexeo认为这足以为2027年的运营提供资金。
•
研发费用：截至2024年6月30日的三个月，研发费用为1,660万美元，而截至2023年6月30日的三个月，研发费用为1,120万美元。
•
并购费用：截至2024年6月30日的三个月，并购支出为700万美元，而截至2023年6月30日的三个月为270万美元。
•
净亏损：截至2024年6月30日的三个月，净亏损为2,120万美元，合每股亏损0.64美元（基本亏损和摊薄后），而截至2023年6月30日的三个月，净亏损为1,340万美元，合每股亏损8.30美元（基本亏损和摊薄后）。

关于 Lexeo 疗法

Lexeo Therapeutics是一家总部位于纽约市的临床阶段遗传医学公司，致力于通过应用开创性科学从根本上改变基因定义的心血管疾病和与ApoE4相关的阿尔茨海默氏病的治疗方式，实现医疗保健的转型。Lexeo采用循序渐进的开发方法，利用早期的概念验证功能和生物标志物数据，推进一系列与心血管和ApoE4相关的阿尔茨海默氏病项目。

关于前瞻性陈述的警示说明
本新闻稿中的某些陈述可能构成联邦证券法所指的 “前瞻性陈述”，包括但不限于 Lexeo 对其当前候选产品和计划的预期和计划，包括关于 LX2006 治疗弗里德赖希共济失调心肌病的潜在益处以及接收和公布其临床试验数据的时机、监管部门批准的时间和可能性、对一段时间段的预期的陈述哪个 Lexeo 的资本资源将足以为其预期的业务和对Lexeo财务状况的估计提供资金。诸如 “可能”、“可能”、“将”、“目标”、“打算”、“应该”、“可以”、“会”、“期望”、“相信”、“设计”、“估计”、“潜在”、“发展”、“计划” 或这些术语的否定词等词语以及有关意图、信念或当前预期的陈述，均为前瞻性陈述。尽管Lexeo认为这些前瞻性陈述是合理的，但不应过分依赖任何此类前瞻性陈述。这些前瞻性陈述基于公司当前获得的信息以及某些估计和假设，并受到各种风险和不确定性的影响（包括但不限于Lexeo向美国证券交易委员会（SEC）提交的文件中列出的风险和不确定性），其中许多风险和不确定性是公司无法控制的，可能会发生变化。由于许多因素，实际结果可能与此类前瞻性陈述所示结果存在重大差异，包括但不限于：与全球宏观经济状况和相关波动相关的风险和不确定性；对Lexeo临床前研究、临床试验和研发计划的启动、进展和预期结果的预期；临床前研究结果与临床研究结果之间的不可预测关系；监管文件延迟提交或未能收到监管部门的批准；流动性和资本资源；以及Lexeo于2024年3月11日向美国证券交易委员会提交的截至2023年12月31日年度期间的10-k表年度报告、2024年5月9日向美国证券交易委员会提交的截至2024年3月31日的季度10-Q表季度报告以及Lexeo随后可能向美国证券交易委员会提交的未来文件中确定的其他风险和不确定性。新的风险和不确定性可能会不时出现，因此不可能预测所有的风险和不确定性。Lexeo声称受到1995年《私人证券诉讼改革法》中有关前瞻性陈述的安全港的保护。除非法律要求，否则Lexeo明确表示不承担因新信息、未来事件或其他原因而更新或修改任何声明的任何义务。

媒体回应：

珍妮·博格里斯

(201) 245-6838

janine.bogris@inizioevoke.com

投资者回应：

斯蒂芬·贾斯珀

(858) 525-2047

stephen@gilmartinir.com

 

 

 

 

 

2

 

Lexeo Therapeutics, Inc.

精选简明财务信息

（未经审计，以千计，股票和每股金额除外）

 

简明的运营报表

 

 

截至6月30日的三个月

 

 

截至6月30日的六个月

 

 

2024

 

 

2023

 

 

2024

 

 

2023

 

运营费用

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和开发

$

16,560

 

 

$

11,236

 

 

$

32,302

 

 

$

27,674

 

一般和行政

 

6,990

 

 

 

2,739

 

 

 

14,539

 

 

 

5,592

 

运营费用总额

 

23,550

 

 

 

13,975

 

 

 

46,841

 

 

 

33,266

 

营业亏损

 

(23,550)

)

 

 

(13,975)

)

 

 

(46,841)

)

 

 

(33,266)

)

其他收入和支出

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

其他收入（支出），净额

 

(1)

)

 

 

(3)

)

 

 

(6)

)

 

 

(7)

)

利息支出

 

(35)

)

 

 

(53)

)

 

 

(72)

)

 

 

(103)

)

利息收入

 

2,348

 

 

 

590

 

 

 

3,999

 

 

 

1,277

 

其他收入和支出总额

 

2,312

 

 

 

534

 

 

 

3,921

 

 

 

1,167

 

所得税前运营亏损

 

(21,238

)

 

 

(13,441)

)

 

 

(42,920)

)

 

 

(32,099)

)

所得税

 

-

 

 

 

-

 

 

 

-

 

 

 

-

 

净亏损和综合亏损

$

(21,238

)

 

$

(13,441)

)

 

$

(42,920)

)

 

$

(32,099)

)

每股普通股净亏损，基本亏损和摊薄后

$

(0.64)

)

 

$

(8.30)

)

 

$

(1.41

)

 

$

(19.87)

)

用于计算基本和摊薄后每股普通股净亏损的加权平均已发行股票数量

 

33,001,946

 

 

 

1,619,547

 

 

 

30,490,892

 

 

 

1,615,194

 

 

简明资产负债表数据

 

 

 

6月30日

 

 

十二月三十一日

 

 

 

2024

 

 

2023

 

现金和现金等价物

 

$

174,981

 

 

$

121,466

 

总资产

 

 

192,007

 

 

 

139,807

 

负债总额

 

 

27,059

 

 

 

26,272

 

股东权益总额

 

 

164,948

 

 

 

113,535

 

 

3