2024 年 8 月 8 日公司简报 Wave 生命科学展览 99.2

前瞻性陈述这个 文件包含前瞻性陈述。除本文档中包含的历史事实陈述以外的所有陈述，包括有关可能或假设的未来运营结果、临床前和临床研究的陈述， 商业战略、研发计划、合作和伙伴关系、监管活动及其时机、竞争地位、潜在增长机会、收益的使用和竞争的影响是前瞻性的 声明。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，可能导致Wave Life Sciences Ltd.（“公司”）的实际业绩、业绩或成就存在重大差异 来自前瞻性陈述所表达或暗示的任何未来业绩、业绩或成就。在某些情况下，您可以通过 “可能”、“将”、“应该” 等术语来识别前瞻性陈述 “期望”、“计划”、“目标”、“预测”、“可以”、“打算”、“目标”、“项目”、“考虑”、“相信”、“估计”， 这些术语或其他类似表述中的 “预测”、“潜在” 或 “继续” 或否定词。本演示文稿中的前瞻性陈述只是预测。该公司以这些为基础 前瞻性陈述主要基于其当前对未来事件和财务趋势的预期和预测，该公司认为这些预期和预测可能会影响公司的业务、财务状况和经营业绩。这些前瞻性 声明仅代表截至本演示之日的声明，并受许多风险、不确定性和假设的影响，包括公司10-k表格中的风险因素和向美国证券交易委员会提交的其他文件中列出的风险、不确定性和假设，其中一些风险、不确定性和假设 无法预测或量化，其中一些是公司无法控制的。公司前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，实际业绩可能有所不同 主要来自前瞻性陈述中的预测。此外，公司在充满活力的行业和经济中运营。新的风险因素和不确定性可能会不时出现，管理层无法预测 公司可能面临的所有风险因素和不确定性。除非适用法律要求，否则公司不计划公开更新或修改此处包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息所致， 未来的事件、情况的变化或其他方面。

AATD：α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 DMD：杜兴氏肌营养不良症 HD：亨廷顿氏病建立领先的 RNA 药物公司多模式：RNA 编辑、RNAi、剪接、等位基因选择性沉默同类最佳、经过临床验证的寡核苷酸化学 (PN, 立体化学）新型 RNA 药物平台（PRISM®）高清版 WVE-003 DMD 中的 WVE-N531 肥胖 WVE-006 AATD 战略合作（葛兰素史克和武田）内部 GMP 制造强大而广泛的 IP 差异化 RNA 药物 WVE-007 管道

PrisM 平台：解锁广阔空间 RNA 药物的潜力 Wave 具有独特的优势，可以利用人类遗传洞察力和我们体内的生物机制，为治疗罕见和流行的人类疾病提供强有力的方法。同类最佳、设计合理 寡核苷酸由专有的、经过临床验证的化学成分（包括 PN 和立体化学）提供支持。候选药物利用内源酶以最佳方式解决疾病生物学 RNA 编辑 RNAi 剪接反义等位基因选择性 沉默利用专有的机器学习模型，以及访问英国生物库和其他大型人类遗传数据库一流的立体纯疗法深度遗传见解多模态平台

Wave 出版物的完整清单： https://ir.wavelifesciences.com/events-publications/publications Wave 推动了核酸化学的基础进展，以扩展平台技术和开发下一代 RNA 疗法。更多信息可参见 最近的平台出版物沉默（RNase H 和 Ago2）拼接编辑

Wave 出版物的完整清单： https://ir.wavelifesciences.com/events-publications/publications *与安慰剂相比，mHTT 的减少量专有化学继续在临床中转化为多种模式，从而实现了同类首创和同类最佳疗法的临床前疗法 出版物临床翻译临床研究结果 35% 的等位基因选择性单剂量沉默 ✓ 46% 多剂量等位基因选择性 mHTT 沉默，与减缓尾状萎缩的相关性 ✓ ✓ Dystrophin 数据 预计 2024 年第三季度新型碱和糖化学修饰 Stereopure 寡核苷酸新型骨干修饰（包括 PN 化学）专有 PrisM 平台治疗模式等位基因选择性沉默（WVE-003 用于 HD）拼接 （WVE-N531 用于 DMD）Galnac-RNA 编辑（WVE-006 用于 AATD）Galnac-RNAI（WVE-007 用于肥胖）✓ ✓ ✓ 外显子跳过 53%，6 周内肌肉组织浓度为 42 µg/g ✓ 机制证明数据预计在 2024 年第四季度临床 预计在 2025 年第一季度启动试验 RestoraAtion 研究完成

SPLICING WVE-N531 Exon 53 (DMD) 100% 全球 0.23万其他外显子 (DMD) 100% 全球高达 1.8万个等位基因选择性沉默 WVE-003 mHTT (HD) 武田 50:50 选项 2.5万 Symptatic (SNP3) 6万症状前 (SNP3) 强大、多样化的 RNA 药物管线，包括同类首创的 RNA 编辑 项目 AATD：α-1 抗胰蛋白酶缺乏症；DMD：杜兴氏肌营养不良症；HD：亨廷顿氏病项目发现/临床前 IND/CTA 支持研究临床权利患者群体（美国和欧洲）RNA 编辑 WVE-006 SERPINA1 (AATD) GsK 全球独家许可 20万多个未公开更正 100% 全球 >2万（多个）多个未公开上调 100% 全球 >300万（多个）RNaI WVE-007 肥胖和其他代谢性疾病 100% 全球 4700万 编辑以进行更正编辑上调 FORWARD-53 试验（第 2 阶段）SELECT-HD 试验（1b/2a 期）-试验已完成 RestoraAtion 临床计划

WVE-006 + Aimers RNA 编辑 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)

WVE-006：GalNaC 共轭 AIMer 旨在校正突变体 SERPINA1 转录本以解决 AATD AAT 的肝脏和肺部表现：Alpha-1 抗胰蛋白酶 Strnad 等人，2020 年 N Engl J Med 382:1443-55；Blanco 等人，2017 年 Int J Chron 梗阻 Pulmon Dis 12:561-69；Remih 等人。， 2021 Curr Opin Pharmacol 59:149-56. 3) 保持 m-AAT 生理调节 2) 减少 z-aat 蛋白在肝脏中的聚集 WVE-006 ADAR 编辑方法以实现 AATD 治疗的关键目标：1) 恢复循环、功能性野生型 m-AAT I (G) A SERPINA1 Z 等位基因 mRNA 编码带有 E34.2万突变的 z-aat 蛋白编辑的 SERPINA1 mRNA 支持野生型 m-AAT 蛋白的生产 WVE-006 用于 AATD WVE-006 旨在满足 AATD 中未得到满足的大量需求 m-aat 到达肺部以保护蛋白酶免受蛋白酶侵害 m-aat 分泌到血液中 RNA 校正用野生型 m-AAT 蛋白替换突变体 z-aat 蛋白 z-aat 美国和欧洲的 200,000 pi*zz 患者目前的护理标准是每周静脉增强疗法没有疗法可以解决 AATD 肝脏问题 疾病

WVE-006 治疗结果为血清 NSG-PIZ 小鼠血清 Aat 蛋白水平高达 30 um 的 NSG-PIZ 小鼠血清 Aat 蛋白亚型的总体百分比（第 13 周）NSG-PIZ 小鼠血清中性粒细胞弹性蛋白酶抑制活性 AATD：α-1 抗胰蛋白酶缺乏症；m-AAT 蛋白： 野生型 Aat 蛋白；在 7 周大的 NSG-PIZ 小鼠身上皮下给药（每两周 10 mg/kg）（每组 n=5）；负荷剂量：第 0 天为 3 x 10 mg/kg。WVE-006左：第 13 周（最后一次给药后 1 周）采集的肝活检和 SERPINA1 编辑 通过 Sanger 测序进行量化；右：通过 ELISA 量化的血清 aAt 总蛋白；统计数据：双向方差分析（土耳其语）≥ 50% 编辑支持恢复 AATD 中的 MZ 表型 WVE-006：同类首创 RNA 正在编辑临床候选药物 AATD 肺部和肝脏表现的潜在综合方法 NSG-PIZ 小鼠中 AaT 蛋白增加 ✓ 已确认恢复野生型 m-AAT 蛋白 ✓ 已证实其功能 m-aat 蛋白 ✓

WVE-006 会减少小叶 炎症和 PAS-D 球体大小可防止肝细胞更新量增加左（小叶炎症）和中部（有丝分裂）：显示炎症等级或有丝分裂评分的散点图。每个圆圈代表一只鼠标，（均值 ± SEM）；右（PAS-D 球体大小）：测量了 5 只小鼠中每个 40 个最大的小球。每个圆圈代表一个 PAS-D 球体（平均值 ± SEM）。基线：第 0 周（7 周）；治疗第 13 周（20 周）；统计数据：Kruskal-Wallis 紧随其后 通过 Dunn 的测试 Mitoses（NSG PiZ 小鼠，第 13 周）纤维化与肝硬化肝细胞癌功能增强肝表型小叶炎症（NSG PiZ 小鼠，第 13 周）第 0 周第 13 周 PAS-D 阳性小球大小 （NSG PiZ 小鼠，第 13 周）

仅在 PiZ 检测到 RNA 编辑 使用 AATD AiMer（SA1 — 4）在转录组中编辑 SERPINA1 转录本 RNA 中的突变位点剂量 3x10 mg/kg（第 0、2、4 天）SC。肝活检第 7 天。RNA-seq 用于量化目标上的 SERPINA1 编辑，量化目标外的编辑读取 映射到整个小鼠基因组；绘制的圆圈表示 LOD>3（N=4）的位点，显示 SERPINA1 编辑位点在 SERPINA1 转录本上未观察到旁观者编辑 Aimer 导向的编辑对小鼠 SERPINA1（PiZ 突变位点）具有高度特异性 覆盖范围 PBS AATD AiMer C 48.2% t 51.8% C 0% t 100% 编辑站点（PiZ 突变）覆盖率百分比编辑

修复-2正在进行中， 预计将在 2024 年第四季度公布机制证明数据 HV：健康志愿者；SAD：单一上升剂量；MAD：多升序剂量恢复 2：AATD 患者告知剂量和剂量频率 Restoraation-1：健康志愿者单次递增剂量 (SAD) à 多递增剂量 (MAD) 队列剂量递增研究关键目标安全性和耐受性药代动力学血清 m-AAT 水平对整个队列的血清 Aat 进行多次评估剂量 A 队列 1 最多 7 剂剂量 b 剂量 C 剂量 D 剂量 E 队列 2 队列 3 恢复-1：健康志愿者

多个 RNA 编辑机会 在 WVE-006 之外建立高价值的全资产品管道 Edit-Verse 规模庞大，仍在扩大。推进一系列未公开目标的工作，以解决包括罕见和流行病在内的未满足的高需求领域 肝脏（Galnac-AIMERS）肝外（AIMers）靶标 A 靶标 b 靶标 X 靶标 E 目标 F 目标 G 方法上调上调校正上调校正上调校正上调校正组织肝肝肝脏肝脏肾脏肺部治疗区域 代谢代谢肾脏罕见肾脏罕见估计患者（美国和欧洲）~9000万 ~300万 ~17万 ~1.7万 ~8.5万 ~0.5万 ~0.5万 ~0.5万有潜力将任何靶标组合推进到临床前开发

与葛兰素史克的战略合作以 开发革命性的RNA药物 1. 1.2亿美元的现金和5000万美元的股权投资 2.WVE-006 的启动、开发、启动和商业化里程碑以及项目在最初的 4 年研究期内取得了进展 (8 GSK) 合作计划），3.GsK 有资格获得来自 Wave 的分级特许权使用费和商业里程碑最大化 AATD Advance 的 WVE-006 的全球潜力多达八个 GsK 合作计划总额高达 5.25 亿美元 里程碑和净销售额的分级特许权使用费总额高达28亿美元的里程碑和净销售额的分级特许权使用费Wave可推进最多三个全资合作计划（或经葛兰素史克同意后可获得更多）3 扩展Wave的产品线 近期亮点 ü 2,000万美元的里程碑，首项个体给药Restoraion-2试验正在进行中（AATD患者）合作亮点预付1.7亿美元1额外的研究资金里程碑高达33亿美元的潜力2 利用葛兰素史克在遗传学和基因组学方面的专业知识 ü 葛兰素史克选择的两个项目共计1200万美元的启动资金 ü INHBE是Wave从葛兰素史克推出的第一个全资项目 合作

WVE-007（INHBE 计划） Galnac-siRNA 抑制肥胖和其他代谢性疾病

左和中：小鼠表情 用 siRNA（3 mg/kg）或 PBS、肝脏 mRNA、导链浓度、Ago2 负荷量进行治疗的人类 HSD17B13 转基因。统计数据：带事后测试的双向方差分析 * P

使 INHBE 基因沉默 ≥ 50% 预计将概述INHBE功能丧失（LoF）携带者的健康代谢特征，包括：1,2,3 INHBE（抑制素βE）主要表达于肝脏和基因产物（激活素E）作用于脂肪组织中的受体4 降低 INHBE mRNA 促进脂肪燃烧（脂肪分解）并减少脂肪积累（肥胖）5,6 INHBE 沉默有望诱发脂肪流失，同时保持肌肉质量肥胖估计将影响美国和欧洲的17400万成年人肥胖症由人类支持 遗传学，WVE-007（INHBE galnac-siRNA）有望推动健康、可持续的减肥 1.Nat Commun 2022. https://doi.org/10.1038/s41467-022-32398-7; 2.Nat Commun 2022. https://doi.org/10.1038/s41467-022-31757-8; 3.PLOS ONE 2018。 https://doi.org/10.1371/journal.pone.0194798; 4。亚当，RC. 等Proc Natl Acad Sci USA. 2023, 120 (32): e2309967120. 5.Yogosawa 等人。2013 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3526038/ 6.赵等人 2023 https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36626233/ 1。Sargeant 等人。2019 Endocrinol Metab（首尔）34 (3): 247-262；2.Prime Therapeutics 索赔分析，2023 年 7 月；3.穆勒等人。2019 年《分子代谢》30：72-130。腰臀比降低 将2型糖尿病和冠状动脉疾病的比率降低> 25% 血清甘油三酯降低血清甘油三酯与GLP-1相比，HDL-c不同途径升高减肥不影响肌肉质量1 优先减少内脏脂肪否 抑制一般奖励系统3 不会出现食欲不振 Galnac-siRNA 可以不频繁地给药；每年 1 — 2 次 Wave 的 INHBE siRNA 计划可以解决这些局限性并/或与 GLP-1 互为补充

强效 (ED50)

WVE-N531 拼接杜兴肌肉发达 营养障碍

肌萎缩素基因的基因突变 防止肌营养不良蛋白的产生，肌萎缩蛋白是健康肌肉功能的关键组成部分每年大约每 5,000 个新生儿中就有 1 个受到影响；全球每年约 20,000 个新发病例大约 8-10% 可以跳过外显子 53 2023 年，DMD 的外显子跳过疗法实现了约 10 亿美元的销售额，其外显子覆盖了大约 29% 的 DMD 人群1 由美国食品和药物管理局确立的作为替代终点的肌萎缩蛋白相当有可能预测对男孩的益处2 WVE-N531 可以解决 DMD 患者未得到满足的高需求。有可能解决高达 40% 的 DMD 人群3 1。Sarepta Therapeutics 2023 10-k 和 Nippon Shinyaku 2023 年年度业绩；2.Vyondys：www.fda.gov；viltepso；www.fda.gov；Exondys；www.fda.gov； Amondys：www.fda.gov 3.Aartsma-Rus 等人。2009 年 Hum Mutat 30、293。为 DMD Exon 45 Exon 44 Exon 52 WVE-N531 Exon 53 Exon 51 开发一流的外显跳过特许经营权 11-13% 8-10% 44% 占总量 DMD 的 44% 人口

研究时存活率为 100% 终止将肌肉和呼吸功能恢复到野生型水平 Kandasamy 等人，2022年；doi：10.1093/nar/gkac018 dKO：双重敲除 PN 化学改善 dKO 小鼠的功能和存活率 dKO 临床前模型中的存活期延长 支持 Wave 针对 DMD 野生型 dKO 的 PN 修饰外显子跳跃疗法的潜力：PBS dKO：PS/PO/PN 野生型 dKO：PBS dKO（PS/PO/PN 寡核苷酸）PS/PO/PN 150 mg/kg 每周 PS/PO/PN 75 mg/kg 每两周 PS/PO 150 mg/kg 每两周 PS/PO 150 mg/kg PBS 注意：未经治疗、年龄匹配的 mdx 小鼠在研究终止时存活率为 100% [未显示] 潮汐量年龄（天）tvB（ml）存活概率（%）时间（周）

PBS PS/PO/PN 已修改 用于小鼠外显子的寡核苷酸 23 Wave 的 PN 化学成分可在 dKO 小鼠模型 Kandasamy 等人中产生极佳的肌肉暴露、外显子跳跃和肌萎缩蛋白蛋白表达 Kandasamy 等人，2022 年 Nuc Acids Res doi: 10.1093/nar/gkac018 剂量 dkO* 小鼠 D37 %Dystrophin 骨骼肌隔膜心脏 %外显子跳跃肌肉浓度 (ug/g) **** *** **** *** ** ** *** *** *** *** *** *** *** *** *** *** *** *** *** *** *** PS/PO 改性寡核苷酸用于小鼠外显子 23

支持临床前数据 推进 WVE-N531 进入临床开发 WVE-N531 在 2023 年 5 月 16 日至 20 日的 NHP 第 26 届年度 asGCT 会议上达到了心脏和隔膜的高浓度 WVE-N531：患者源性成肌细胞体外肌萎缩蛋白的恢复率高达 71%

1:42 µg/g = 6.1 µM (6,100 nM)，WVE-N531 数据于 2023 年 3 月 22 日在肌肉萎缩症协会临床和科学会议上公布；WVE-N531 活检在最后一次给药后约 2 周收集（每两周 3 次 10 mg/kg 的剂量）；Suvodirsen 活检是在最后一次给药后收集的 第 22 周（每周剂量为 5 mg/kg）；Pk 分析显示的半衰期；suvodirsen：已停产的第一代非 PN 化学化合物；右：利用原位杂交对 WVE-N531 和 PAX7 免疫组织化学进行双重染色 干细胞。Suvodirsen N= 8；WVE-N531 N=3 男孩 WVE-N531 的临床数据 A 部分：每隔一周服三剂后外显子跳跃和肌肉浓度高 WVE-N531 吸收肌源干细胞对潜在的肌肉再生很重要 平均肌肉浓度平均外显子跳过血浆中的半衰期剂量 suvodirsen WVE-N531 0.7 µg/g（~700 ng/g）无法检测 18 小时 22 周剂量为 5 mg/kg 42 µg/g（~42,000 ng/g）1 53% 25 天 3 剂 10 mg/kg 每隔一周 肌细胞干（卫星）细胞吸收 WVE-N531

FORWARD-53 的设计：第 2 阶段， 开放标签，每隔一周 10 mg/kg 终点：肌萎缩蛋白（正常值的 5% 以上）、安全性/耐受性、药代动力学、数字和功能评估（包括 NSAA 等）肌肉活检以评估肌营养不良蛋白的表达 入组（n=11）并正在给药中 IV：静脉注射；NSAA：北极星门诊评估预计将在 2024 年第 3 季度公布可能注册的 24 周肌营养素表达数据推进可能注册的 2 期临床药物 FORWARD-53 WVE-N531 在 DMD（Exon 53）筛查中的试验每隔一周静脉给药功能评估治疗 24 周后的活检功能评估治疗 48 周后的活检功能评估治疗 48 周后的活检功能评估安全性随访

WVE-003 等位基因选择性沉默 亨廷顿氏病

HD 是一种单基因常染色体 显性遗传病；完全渗透并影响整个大脑；目前尚无以认知衰退、精神疾病和舞蹈为特征的亨廷顿舞蹈症的疾病改良疗法；最终致命 htT 基因中重复 CAG 三联体导致 突变亨廷顿蛋白 (mHTT) 的产生和野生型亨廷顿蛋白 (wthTT) 功能丧失亨廷顿氏病是一种毁灭性的神经系统疾病，由功能的毒性增加和同时出现的功能丧失引起 症状前HD（在美国和欧洲约为16万）有症状的HD（在美国和欧洲约为6.5万）Putamen volume volume Caudate volume IS TFC TMS sdMT 改编自大不里士 2022 HD-ISS 分期概率和预测的临床里程碑变化随年龄变化来源 在 wthTT 上：1.Leavitt 2006 2.Cattaneo 2005 3.Kumar 2016 4.Franco-Iborra 2020 5.汉密尔顿 2015 6.Ochaba 2014 7.Wong 2014 8.2015 年 Rui 9.Caviston 2007 10.十二棵树 2010 11.Strehlow 2007 12.米尔纳伍德 2010 13.Smith-Dijak 2019 14.Tousley 2019 15。张 2018 16.McAdam 2020 17.祭坛 1997 18.Zuccato 2001 19.Gauthier 2004 20.费雷尔 2000 21.Baquet 2004 22.Liu 2011 23.Karam 2015；IS，独立性量表；sdMT，符号数字模式测试；TFC，总功能容量；TMS，总计 运动评分一种等位基因选择性、保留WTHTT的方法特别适用于所有疾病州超过20万名亨廷顿舞蹈症患者的所有疾病阶段的亨廷顿舞蹈病

Saudou & Humbert 2016 Neuron； Cason 等人，2022 年 Nat Rev Cell Biol；Laundos 等人，2023 年 Front Cell Deat Biol；Kaliszewski 等人，2015 年《细胞死亡差异》；Keryer 等人，2011 年 J Clin Invest Khoshnan & Patterson，2011。Neurobiol Dis；Pogoda 等人，2021 年 Curr Med Chem；Hsiao 等 al.，2013 Hum Mol Genet Wild-Type htT（wThTT）对正常的神经元功能至关重要，wthTT 的丧失会导致细胞功能障碍。降低 mHTT 有望恢复对 htT 基因表达的生理控制以及 缓解其对 wthTT 功能的不利影响在没有 wthTT 的情况下，纤毛生成失败，干扰脑脊液流动，导致脑积水突变体 htT 对野生型 htT 功能有不利影响野生型 HTT 对纤毛健康至关重要只有 等位基因选择性方法可以改善由 mHTT 脑组织引起的功能丧失和功能增强中断 Centricle Cilia CSF flow Ependymal 细胞隔离的野生型 HTT

* p

WVE-003 导致等位基因选择性 mHTT 减少，与减缓尾状萎缩相关性等位基因选择性 mHTT KD 与 wThTT 保留相关，延缓尾状萎缩功能益处 mHTT 与安慰剂 wthTT 在整个研究期间保持/增加 mHTT 相比最多可降低 46% 萎缩是一种影像生物标志物，有望预测临床结果，包括具有临床意义的总运动评分 (TMS) 恶化 WVE-003 与安慰剂相比，尾状萎缩呈减少趋势（4.68% 对 5.10%，不明显）。 选择性等位基因 mHTT 还原与 24 周后尾状萎缩减缓相关（R = -0.50，p=0.047）Liu 等人，2023 年 Brain Comm

研究设计草稿： 注册研究有望显示对尾状萎缩的影响随机、安慰剂对照的临床研究成人 SNP3 和亨廷顿舞蹈症第 1-2 期 N = 约 150 年 12-18 个月持续时间 vMRI：体积式磁共振成像期待监管机构对前进道路的反馈 到 2024 年年底加快批准等位基因选择性 mHTT 减少减缓尾状萎缩保留尾状体积为潜在的加速批准亨廷顿舞蹈症临床结果提供了一条有效的途径 vMRI 成像标志物可加速批准 批准

预计即将到来的里程碑

Wave 有望大放异彩 持续增长注：泡沫大小说明了美国潜在市场的总规模（假设可寻址患者份额为100％）AATD WVE-006 DMD WVE-N531 Exon 53 HD WVE-003 SNP3 Add'l Aimer 计划（GalNAC 肝脏和肝外项目） Wave 的平台正在临床上进行转化，预计在 2024 年更新 DMD 和 AATD 数据，2025 年第一季度 WVE-007 进入临床 (INHBE) 肥胖 WVE-007 (INHBE) 临床试验预计于 2025 年第一季度启动 Add'l GalnaC 肝脏 siRNA 项目

葛兰素史克和武田的潜力 2024 年研发日的合作里程碑预计将在 2024 年秋季达到 2024 年及以后的预期里程碑 AATD：α-1 抗胰蛋白酶缺乏症；DMD：杜兴氏肌营养不良症；HD：亨廷顿氏病；mHTT：突变亨廷顿蛋白；wthTT： 野生型亨廷顿蛋白 WVE-006 (AATD) 2024 年第四季度最先进的临床 RNA 编辑候选药物和潜在的同类最佳方法：提供来自保护性 LoF 驱动的 RestoraRation 临床项目 WVE-007（肥胖）的机制证明数据 人类遗传学变异，潜在的下一代肥胖疗法 2025 年第一季度：启动 WVE-007 WVE-N531 (DMD) 的临床试验 2024 年第三季度报告的潜在同类最佳方法，外显子跳跃率最高：交付可能注册的 来自 FORWARD-53 WVE-003 (HD) 首创的等位基因选择性 mHTT 降低、WHTT-sparing 方法的 24 周肌营养素表达数据到 2024 年底：预计将收到武田关于期权的决定以及监管机构对临床的反馈 发展路径

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