rlyb-2024063000017394102024--12-31Q2错误xbrli：股票iso4217：USDiso4217：USDxbrli：股票xbrli：纯粹00017394102024-01-012024-06-3000017394102024-08-0500017394102024-06-3000017394102023-12-310001739410rlyb：协作和许可收入会员2024-04-012024-06-300001739410rlyb：协作和许可收入会员2023-04-012023-06-300001739410rlyb：协作和许可收入会员2024-01-012024-06-300001739410rlyb：协作和许可收入会员2023-01-012023-06-3000017394102024-04-012024-06-3000017394102023-04-012023-06-3000017394102023-01-012023-06-300001739410美国-美国公认会计准则：普通股成员2023-03-310001739410US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2023-03-310001739410美国-公认会计准则：保留预付款成员2023-03-310001739410Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2023-03-3100017394102023-03-310001739410US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2023-04-012023-06-300001739410美国-美国公认会计准则：普通股成员2023-04-012023-06-300001739410美国-公认会计准则：保留预付款成员2023-04-012023-06-300001739410Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2023-04-012023-06-300001739410美国-美国公认会计准则：普通股成员2023-06-300001739410US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2023-06-300001739410美国-公认会计准则：保留预付款成员2023-06-300001739410Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2023-06-3000017394102023-06-300001739410美国-美国公认会计准则：普通股成员2024-03-310001739410US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2024-03-310001739410美国-公认会计准则：保留预付款成员2024-03-310001739410Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2024-03-3100017394102024-03-310001739410US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2024-04-012024-06-300001739410美国-美国公认会计准则：普通股成员2024-04-012024-06-300001739410美国-公认会计准则：保留预付款成员2024-04-012024-06-300001739410美国-美国公认会计准则：普通股成员2024-06-300001739410US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2024-06-300001739410美国-公认会计准则：保留预付款成员2024-06-300001739410Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2024-06-300001739410美国-美国公认会计准则：普通股成员2022-12-310001739410US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2022-12-310001739410美国-公认会计准则：保留预付款成员2022-12-310001739410Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2022-12-3100017394102022-12-310001739410US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2023-01-012023-06-300001739410美国-美国公认会计准则：普通股成员2023-01-012023-06-300001739410美国-公认会计准则：保留预付款成员2023-01-012023-06-300001739410Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2023-01-012023-06-300001739410美国-美国公认会计准则：普通股成员2023-12-310001739410US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2023-12-310001739410美国-公认会计准则：保留预付款成员2023-12-310001739410Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2023-12-310001739410US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMembers2024-01-012024-06-300001739410美国-美国公认会计准则：普通股成员2024-01-012024-06-300001739410美国-公认会计准则：保留预付款成员2024-01-012024-06-300001739410Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2024-01-012024-06-300001739410美国-公认会计准则：公允价值输入级别1成员美国公认会计准则：MoneyMarketFundsMembers2024-06-300001739410美国-公认会计准则：公允价值输入级别1成员美国-公认会计准则：美国证券成员2024-06-300001739410美国-公认会计准则：公允价值输入级别2成员Us-gaap:USGovernmentAgenciesDebtSecuritiesMember2024-06-300001739410美国-公认会计准则：公允价值输入级别1成员美国公认会计准则：MoneyMarketFundsMembers2023-12-310001739410美国-公认会计准则：公允价值输入级别1成员美国-公认会计准则：美国证券成员2023-12-310001739410美国-公认会计准则：公允价值输入级别2成员Us-gaap:USGovernmentAgenciesDebtSecuritiesMember2023-12-310001739410美国公认会计准则：现金和现金等价物成员2024-06-300001739410美国公认会计准则：现金和现金等价物成员2023-12-310001739410rlyb：Marketable 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美国
证券交易委员会
华盛顿特区，邮编：20549
_____________________________________
形式 10-Q
_____________________________________
(标记一)
| | | | | |
| x | 根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告 |
截至本季度末2024年6月30日
或
| | | | | |
| o | 根据1934年证券交易法第13或15（d）条提交的过渡报告 |
由_至_的过渡期
委员会文件号： 001-40693
_____________________________________
罗利比奥公司
(注册人的确切姓名载于其章程)
_____________________________________
| | | | | |
| 特拉华州 | 85-1083789 |
(述明或其他司法管辖权 公司或组织) | (税务局雇主 识别号码) |
教堂街234号, 1020套房 纽黑文, CT | 06510 |
| （主要行政办公室地址） | (邮政编码) |
注册人的电话号码，包括区号：(203) 859-3820
_____________________________________
根据该法第12(B)条登记的证券：
| | | | | | | | | | | | | | |
| 每个班级的标题 | | 交易 符号 | | 注册的每个交易所的名称 |
| 普通股，每股票面价值0.0001美元 | | RLY B | | 纳斯达克全球精选市场 |
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。是x不是o
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。是x不是o
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
| | | | | | | | | | | |
| 大型加速文件服务器 | o | 加速文件管理器 | o |
| 非加速文件服务器 | x | 规模较小的报告公司 | x |
| | 新兴成长型公司 | x |
如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。o
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是o不是x
在根据法院确认的计划发行证券后，通过复选标记检查登记人是否已提交了1934年《证券交易法》第12、13或15（d）条要求提交的所有文件和报告。是的 x不是o
截至2024年8月5日，登记人已 41,487,586普通股，每股面值0.0001美元，已发行。
目录表
| | | | | | | | |
| | 页面 |
第一部分： | 财务信息 | |
第1项。 | 财务报表 | 7 |
| 未经审计的简明综合资产负债表 | 7 |
| 未经审计的简明合并经营报表和全面亏损 | 8 |
| 未经审计的股东权益变动简明合并报表 | 9 |
| 未经审计的现金流量表简明合并报表 | 10 |
| 未经审计的简明合并财务报表附注 | 11 |
第二项。 | 管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 | 20 |
第三项。 | 关于市场风险的定量和定性披露 | 33 |
第四项。 | 控制和程序 | 33 |
| | |
第二部分。 | 其他信息 | |
第1项。 | 法律诉讼 | 35 |
第1A项。 | 风险因素 | 35 |
第二项。 | 未登记的股权证券销售和收益的使用 | 89 |
第五项。 | 其他信息 | 90 |
第六项。 | 陈列品 | 91 |
签名 | | 92 |
有关前瞻性陈述的注意事项
这份Form 10-Q季度报告包含前瞻性陈述，这些陈述基于管理层的信念和假设以及管理层目前掌握的信息。除本季度报告10-Q表中包含的有关历史事实的陈述外，所有陈述均为前瞻性陈述。在某些情况下，您可以通过“可能”、“将会”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“可能”、“打算”、“目标”、“项目”、“设想”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”或“继续”或这些术语的否定或其他类似表述来识别前瞻性表述，尽管并不是所有的前瞻性表述都包含这些词语。前瞻性陈述包括但不限于有关以下方面的陈述：
•我们研发计划的启动、时间、进度、结果和成本，以及我们当前和未来的临床前和临床研究，包括关于我们针对RLYB212、RLYB116和RLYB332的临床试验(RLYB331的长效版本)的临床试验的开始和完成时间的声明，我们对RLYB212的毒理学计划，以及我们的胎儿和新生儿同种异体免疫性血小板减少预防计划的自然病史研究，以及相关的准备工作，以及试验结果公布的时间；
•我们候选产品的临床开发的成功、成本和时机，包括RLYB212、RLYB116和RLYB332；
•我们的候选产品在治疗某些目标疾病方面的潜力；
•我们有能力启动、招募和招募患者，并以我们计划的速度进行临床试验；
•我们有能力获得和维护允许优先审查我们的候选产品的监管指定，以及我们获得和保持对我们的候选产品的监管批准的能力，以及任何产品候选标签上的任何相关限制、限制或警告(如果获得批准)；
•我们有能力与目前正在营销或参与开发我们候选产品所针对的疾病的治疗方法的公司竞争，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿和全身性重症肌无力；
•我们依赖第三方进行临床试验；
•改进RLYB116的制造工艺，以及预计完成的时间；
•我们依赖第三方生产用于临床试验的药物物质和药物产品；
•RLYB212、RLYB116、RLYB114、RLYB332以及我们目前的任何候选产品或我们可能确定和追求的其他候选产品的市场规模和增长潜力，以及我们服务于这些市场的能力；
•我们有能力通过临床开发识别和推进任何额外的候选产品；
•我们目前的候选产品和我们可能确定和追求的任何其他候选产品的商业化，如果获得批准，包括我们成功建立商业基础设施或与第三方合作以营销我们当前的候选产品和我们可能确定和追求的任何其他候选产品的能力；
•我们留住和招聘关键人员的能力；
•我们有能力获得和维护足够的知识产权；
•我们对政府和第三方付款人承保范围和报销的期望；
•我们对费用、持续亏损、资本需求以及我们需要或有能力获得额外融资的估计；
•我们对首次公开募股和任何后续发行的净收益的预期用途；
•战略合作协议和安排的潜在好处，包括我们与强生、艾司丹娜有限公司和AbCellera Biologics Inc.的协议，以及我们与EyePoint制药公司的研究合作，以及相关更新的预期时间，包括实现开发候选提名的时间，我们达成战略合作或安排的能力，包括潜在的商业发展机会和潜在的许可合作伙伴，以及我们吸引具有开发、监管和商业化专业知识的合作者的能力；
•我们对我们将成为2012年JumpStart Our Business Startups Act下的新兴成长型公司的期望；
•我们的财务业绩；
•与我们的竞争对手或本行业有关的发展和预测；以及
•其他风险和不确定性，包括标题为“风险因素”的部分中列出的风险和不确定性。
本季度报告中关于Form 10-Q的前瞻性陈述仅为预测，主要基于我们目前对未来事件和财务趋势的预期和预测，我们认为这些事件和财务趋势可能会影响我们的业务、财务状况和运营结果。这些前瞻性表述仅针对截至本Form 10-Q季度报告的日期，受许多已知和未知的风险、不确定性和假设的影响，包括在本Form 10-Q季度报告中题为“风险因素”和“管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析”的章节以及本Form 10-Q季度报告的其他章节中描述的那些风险、不确定性和假设。由于前瞻性陈述本身就会受到风险和不确定性的影响，其中一些风险和不确定性是无法预测或量化的，有些是我们无法控制的，因此您不应依赖这些前瞻性陈述作为对未来事件的保证。我们的前瞻性表述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，未来的实际结果、活动水平、业绩以及事件和情况可能与前瞻性表述中预测的情况大不相同。此外，我们在一个不断发展的环境中运营。新的风险和不确定性可能会不时出现，管理层不可能预测到所有的风险和不确定因素。除非适用法律另有要求，否则我们没有义务公开更新或修改本文中包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因。
商标
我们在美国使用Rallybio作为商标(美国)和/或在其他国家/地区。这份Form 10-Q季度报告包含对我们的商标和属于其他实体的商标的引用，包括Affibody®。仅为方便起见，本季度报告中在Form 10-Q中提及的商标和商品名称，包括徽标、插图和其他视觉显示，可能不会出现在®或商标符号，但此类引用并不意味着我们不会根据适用法律最大程度地主张我们或适用许可人对这些商标和商号的权利。我们不打算使用或展示其他实体的商号、商标或服务标志，以暗示与任何其他实体的关系，或由任何其他实体背书或赞助我们。
风险因素摘要
我们的业务受到许多风险的影响，这些风险在本季度报告的10-Q表格的“风险因素”部分进行了更全面的讨论。这些风险包括：
•我们自成立以来已经蒙受了重大损失，并预计在可预见的未来还将继续蒙受损失。我们没有将任何产品商业化，也从未从任何产品的商业化中获得收入。我们目前没有盈利，我们可能永远不会实现或维持盈利；
•我们将需要大量的额外资金来支持我们的运营，如果我们无法获得必要的融资，我们可能无法完成RLYB212、RLYB116或我们可能开发的任何其他候选产品的开发和商业化；
•筹集额外资本可能会稀释我们的股东，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利；
•我们严重依赖处于早期临床开发阶段的RLYB212和RLYB116的成功。如果我们不能开发、获得监管机构对我们的候选产品的批准或成功地将其商业化，或者如果我们在这样做方面遇到了重大延误，我们的业务将受到实质性的损害；
•我们在寻找更多候选产品的努力可能不会成功。由于我们的资源和资金有限，我们必须优先开发某些候选产品，这些产品的选择可能被证明是错误的，并对我们的业务产生不利影响；
•临床前研究和临床试验是昂贵、耗时、难以设计和实施的，而且涉及不确定的结果。我们进入临床试验的任何候选产品可能不会在以后的临床试验中获得有利的结果，如果有的话，也不会获得上市批准。我们可能会在完成或最终无法完成我们的候选产品的开发和商业化过程中产生额外的成本或遇到延迟；
•在临床试验中招募和保留患者是一个昂贵和耗时的过程，可能会因为我们无法控制的多种因素而变得更加困难或变得不可能，包括我们对罕见疾病的关注；
•我们可能会不时宣布或公布的临床前研究、临床试验或分析的结果，可能不代表在以后的试验中获得的结果，我们可能公布的任何中期结果可能与最终结果不同；
•我们开发的任何候选产品或其管理，可能会导致严重的不良事件或不良副作用，这可能会停止其临床开发，推迟或阻止上市批准，或如果获得批准，要求它们退出市场，包括安全警告，或以其他方式限制其销售；
•美国食品和药物管理局(FDA)、欧洲药品管理局(EMA)和类似的外国监管机构，包括英国的药品和保健产品监管机构(MHRA)的监管审批过程漫长、耗时，而且本质上是不可预测的，如果我们最终无法获得RLYB212、RLYB116或我们的任何其他候选产品的监管批准，我们的业务将受到严重损害；
•我们的候选产品针对罕见疾病和疾病，RLYB212、RLYB116或我们的任何其他候选产品的市场机会如果获得批准，可能比我们预期的要小。因此，我们的商业机会可能是有限的，而且由于我们候选产品的目标人群是罕见疾病，我们必须能够成功地识别患者并获得显著的市场份额，以实现盈利和增长；
•FDA、EMA或其他类似的外国监管机构，包括MHRA，可以要求批准或批准体外诊断或伴随诊断设备，作为批准任何需要或将从此类测试中获得商业利益的候选产品的条件，包括RLYB212。未能及时或根本未能成功验证、开发和获得配套诊断的监管批准或批准，可能会损害我们的药物开发战略，我们可能无法意识到任何此类候选产品的商业潜力；
•我们面临着来自生物技术和制药公司的激烈竞争，如果我们不能有效竞争，我们的经营业绩将受到影响；
•我们打算继续进行业务开发交易，重点放在其他候选产品的许可内或许可外的权利上，并与第三方合作开发我们的候选产品并将其商业化。我们可能无法成功识别和收购业务或资产、授权知识产权或建立和维护合作，这可能会极大地限制我们成功开发和商业化其他候选产品的能力(如果有的话)，这些交易可能会扰乱我们的业务，导致我们的股东股权稀释或减少我们的财务资源；以及
•如果我们无法为我们的技术和候选产品获得、维护和执行专利保护，或者如果获得的专利保护范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们相似或相同的技术和产品，我们成功开发和商业化我们的技术和候选产品的能力可能会受到不利影响。
以上只是对我们的一些风险的总结。有关在投资我们的普通股之前应考虑的这些和其他风险的更详细讨论，请参阅“风险因素”。
第一部分-财务信息
项目1.财务报表
罗利比奥公司
简明综合资产负债表
(未经审计)
| | | | | | | | | | | |
| (单位为千，不包括每股和每股金额) | 6月30日，
2024 | | 十二月三十一日，
2023 |
| 资产 | | | |
| 流动资产： | | | |
| 现金及现金等价物 | $ | 16,671 | | | $ | 24,494 | |
| 有价证券 | 71,943 | | | 85,435 | |
| 预付费用和其他流动资产 | 2,822 | | | 4,860 | |
| 流动资产总额 | 91,436 | | | 114,789 | |
| 财产和设备，净额 | 177 | | | 246 | |
| 经营性租赁使用权资产 | 250 | | | 346 | |
| 对合资企业的投资 | 568 | | | 239 | |
| 总资产 | $ | 92,431 | | | $ | 115,620 | |
| 负债和股东权益 | | | |
| 流动负债： | | | |
| 应付帐款 | $ | 1,218 | | | $ | 976 | |
| 应计费用 | 9,515 | | | 8,068 | |
| 经营租赁负债 | 226 | | | 219 | |
| 递延收入 | 1,202 | | | — | |
| 流动负债总额 | 12,161 | | | 9,263 | |
| 非流动经营租赁负债 | 58 | | | 173 | |
| 递延收入，非流动收入 | 195 | | | — | |
| 总负债 | 12,414 | | | 9,436 | |
| 承付款和或有事项(附注7) | | | |
| 股东权益 | | | |
普通股，$0.0001每股面值；200,000,000分别截至2024年6月30日和2023年12月31日授权的股份;和 41,487,586和37,829,565分别截至2024年6月30日和2023年12月31日已发行和发行股票 | 4 | | | 4 | |
优先股，$0.0001每股面值；50,000,000分别截至2024年6月30日和2023年12月31日授权的股份; 不是分别截至2024年6月30日和2023年12月31日已发行或发行的股份 | — | | | — | |
| 额外实收资本 | 350,594 | | | 341,410 | |
| 累计其他综合损失 | (71) | | | 15 | |
| 累计赤字 | (270,510) | | | (235,245) | |
| 股东权益总额 | 80,017 | | | 106,184 | |
| 总负债和股东权益 | $ | 92,431 | | | $ | 115,620 | |
见简明综合财务报表附注
罗利比奥公司
简明合并经营报表和全面亏损
(未经审计)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三个月， | | 截至6月30日的六个月里， |
| (单位为千，不包括每股和每股金额) | 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 |
| 收入： | | | | | | | |
| 协作和许可收入 | $ | 299 | | | $ | — | | | $ | 299 | | | $ | — | |
| 总收入 | 299 | | | — | | | 299 | | | — | |
| 运营费用： | | | | | | | |
| 研发 | 12,946 | | | 13,130 | | | 25,882 | | | 24,332 | |
| 一般和行政 | 4,388 | | | 6,953 | | | 11,239 | | | 14,125 | |
| 总运营支出 | 17,334 | | | 20,083 | | | 37,121 | | | 38,457 | |
| 运营亏损 | (17,035) | | | (20,083) | | | (36,822) | | | (38,457) | |
| 其他收入： | | | | | | | |
| 利息收入 | 1,143 | | | 1,608 | | | 2,419 | | | 3,154 | |
| 其他收入 | 143 | | | 62 | | | 310 | | | 135 | |
| 其他收入合计，净额 | 1,286 | | | 1,670 | | | 2,729 | | | 3,289 | |
| 合资企业亏损中的权益前亏损 | (15,749) | | | (18,413) | | | (34,093) | | | (35,168) | |
| 合资企业投资损失 | 487 | | | 217 | | | 1,172 | | | 780 | |
| 净亏损 | $ | (16,236) | | | $ | (18,630) | | | $ | (35,265) | | | $ | (35,948) | |
| | | | | | | |
| 每股普通股基本亏损和摊薄后净亏损 | $ | (0.37) | | | $ | (0.46) | | | $ | (0.83) | | | $ | (0.89) | |
| 加权平均已发行普通股、基本普通股和稀释后普通股 | 44,128,059 | | 40,363,902 | | 42,450,837 | | 40,306,715 |
| | | | | | | |
| 其他全面亏损： | | | | | | | |
| 有价证券未实现净亏损 | — | | | (211) | | | (86) | | | (58) | |
| 其他综合损失 | — | | | (211) | | | (86) | | | (58) | |
| 综合损失 | $ | (16,236) | | | $ | (18,841) | | | $ | (35,351) | | | $ | (36,006) | |
见简明综合财务报表附注
罗利比奥公司
简明合并股东权益变动表
(未经审计) | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月 | 普普通通 | | 其他内容
已缴费
资本 | | 累计
赤字 | | 累计的其他综合
损失 | | 股东
股权 |
| (单位为千，不包括份额) | 股份 | | 金额 | | | | |
| 2023年3月31 | 37,746,214 | | $ | 4 | | | $ | 333,253 | | | $ | (177,999) | | | $ | (61) | | | $ | 155,197 | |
| 基于股份的薪酬费用 | — | | — | | 2,692 | | | — | | — | | 2,692 | |
| | | | | | | | | | | |
| 股票购买计划中普通股的发行 | 43,423 | | — | | 209 | | | — | | — | | 209 | |
| 股票奖励计划发行普通股 | 1,219 | | — | | — | | — | | — | | — | |
| | | | | | | | | | | |
| 净亏损 | — | | — | | — | | (18,630) | | | — | | (18,630) | |
| 其他综合损失 | — | | — | | — | | — | | (211) | | | (211) | |
| 平衡，2023年6月30日 | 37,790,856 | | $ | 4 | | | $ | 336,154 | | | $ | (196,629) | | | $ | (272) | | | $ | 139,257 | |
| | | | | | | | | | | |
| 2024年3月31日 | 37,811,970 | | $ | 4 | | | $ | 343,498 | | | $ | (254,274) | | | $ | (71) | | | $ | 89,157 | |
| 基于股份的薪酬费用 | — | | — | | 1,915 | | | — | | — | | 1,915 | |
完成证券购买协议后发行普通股，扣除发行成本美元268 | 3,636,363 | | | — | | | 5,137 | | — | | | — | | | 5,137 | |
| 股票购买计划项下普通股的发行 | 38,289 | | | — | | | 44 | | — | | | — | | | 44 | |
| 根据股票奖励计划发行普通股 | 1,925 | | | — | | | — | | — | | | — | | | — | |
| 没收受限制的普通股 | (961) | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| 净亏损 | — | | — | | — | | (16,236) | | | — | | (16,236) | |
| 其他综合损失 | — | | — | | — | | — | | — | | | — | |
| 余额，2024年6月30日 | 41,487,586 | | $ | 4 | | | $ | 350,594 | | | $ | (270,510) | | | $ | (71) | | | $ | 80,017 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月 | 普普通通 | | 其他内容
已缴费
资本 | | 累计
赤字 | | 累计的其他综合
收益（损失） | | 股东
股权 |
| (单位为千，不包括份额) | 股份 | | 金额 | | | | |
| 2022年12月31日 | 37,837,369 | | $ | 4 | | | $ | 330,208 | | | $ | (160,681) | | | $ | (214) | | | $ | 169,317 | |
| 基于股份的薪酬费用 | — | | — | | 5,737 | | | — | | — | | 5,737 | |
| 根据股票奖励计划发行普通股 | 1,219 | | — | | — | | — | | — | | — | |
| 股票购买计划中普通股的发行 | 43,423 | | — | | 209 | | | — | | — | | 209 | |
| 没收受限制的普通股 | (91,155) | | — | | — | | — | | — | | — | |
| 净亏损 | — | | — | | — | | (35,948) | | | — | | (35,948) | |
| 其他综合损失 | — | | — | | — | | — | | (58) | | | (58) | |
| 平衡，2023年6月30日 | 37,790,856 | | $ | 4 | | | $ | 336,154 | | | $ | (196,629) | | | $ | (272) | | | $ | 139,257 | |
| | | | | | | | | | | |
| 2023年12月31日 | 37,829,565 | | $ | 4 | | | $ | 341,410 | | | $ | (235,245) | | | $ | 15 | | | $ | 106,184 | |
| 基于股份的薪酬费用 | — | | — | | 4,003 | | | — | | — | | 4,003 | |
完成证券购买协议后发行普通股，扣除发行成本美元268 | 3,636,363 | | — | | | 5,137 | | — | | | — | | | 5,137 | |
| 股票购买计划项下普通股的发行 | 38,289 | | — | | | 44 | | — | | | — | | | 44 | |
| 根据股票奖励计划发行普通股 | 1,925 | | — | | | — | | — | | | — | | | — | |
| 没收受限制的普通股 | (18,556) | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| 净亏损 | — | | — | | — | | (35,265) | | | — | | | (35,265) | |
| 其他综合损失 | — | | | — | | | — | | | — | | | (86) | | | (86) | |
| 余额，2024年6月30日 | 41,487,586 | | $ | 4 | | | $ | 350,594 | | | $ | (270,510) | | | $ | (71) | | | $ | 80,017 | |
见简明综合财务报表附注
罗利比奥公司
现金流量表简明合并报表
(未经审计)
| | | | | | | | | | | |
| 止六个月
6月30日， |
| (单位：千) | 2024 | | 2023 |
| 经营活动中使用的现金流： | | | |
| 净亏损 | $ | (35,265) | | | $ | (35,948) | |
| 对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整： | | | |
| 折旧及摊销 | 69 | | | 77 | |
| 债务证券折扣/溢价净增加 | (955) | | | (1,729) | |
| 基于股票的薪酬 | 4,003 | | | 5,737 | |
| 合资企业投资损失 | 1,172 | | | 780 | |
| 经营资产和负债变化： | | | |
| 预付费用、使用权资产和其他资产 | 2,134 | | | 1,595 | |
| 应付帐款 | 242 | | | (387) | |
| 应计费用和经营租赁负债 | 1,328 | | | (2,274) | |
| 递延收入 | 1,397 | | | — | |
| 用于经营活动的现金净额 | (25,875) | | | (32,149) | |
| 由投资活动提供(用于)的现金流： | | | |
| 购买有价证券 | (29,890) | | | (61,603) | |
| 有价证券到期日收益 | 44,250 | | | 70,032 | |
| | | |
| 对合资企业的投资 | (1,500) | | | (750) | |
| 投资活动提供的现金净额 | 12,860 | | | 7,679 | |
| 由融资活动提供(用于)的现金流： | | | |
| 证券购买协议发行普通股的收益 | 5,405 | | | — | |
| 根据股票购买计划发行普通股所得款项 | 44 | | | 209 | |
| 支付要约费用 | (257) | | | (138) | |
| 融资活动提供的现金净额 | 5,192 | | | 71 | |
| 现金和现金等价物净减少 | (7,823) | | | (24,399) | |
| 现金及现金等价物—期初 | 24,494 | | | 56,958 | |
| 现金及现金等价物—期末 | $ | 16,671 | | | $ | 32,559 | |
| | | |
| 补充披露非现金融资活动： | | | |
| 应计费用中的提供成本 | $ | 11 | | | $ | — | |
| | | |
| | | |
| | | |
| | | |
见简明综合财务报表附注
罗利比奥公司
未经审计的简明合并财务报表附注
1. 商业和流动资金
RallyBioCorporation及其子公司(“Rallybio”、“公司”、“我们”、“我们”或“我们”)是一家临床阶段的生物技术公司，由经验丰富的生物制药行业领导者组成，具有广泛的研究、开发和罕见疾病专业知识，其使命是为严重和罕见疾病患者开发改变生活的疗法并将其商业化。自2018年1月推出以来，我们已经建立了一系列有前途的候选产品，旨在解决孕产妇胎儿健康、补体调节失调、血液病和代谢紊乱等领域未得到满足的医疗需求的疾病。我们的两个最先进的程序正在临床开发中：RLYB212，一种用于预防胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症(“FNAIT”)的抗HPA-1a抗体；以及RLYB116，一种补体成分5(“C5”)的抑制剂，有可能治疗多种补体失调疾病。这两个项目都已经完成了第一阶段的临床研究，我们目前计划在2024年第四季度启动RLYB212的第二阶段临床试验。
公司拥有现金、现金等价物和有价证券#美元。88.6截至2024年6月30日，100万。该公司目前预计，其现金、现金等价物和有价证券将足以支付自这些未经审计的简明综合财务报表发布之日起12个月以上的运营费用和资本需求。然而，该公司预计，截至2024年6月30日的现有现金、现金等价物和有价证券将不足以通过监管机构的批准为其任何候选产品提供资金，如果获得批准，它将需要筹集大量额外资本来完成其候选产品的开发和商业化。我们可以通过出售股权证券、债务融资、公司合作或许可协议、营运资本信用额度、赠款资金、投资现金余额赚取的利息收入或这些来源中的一个或多个的组合来满足我们未来的现金需求。
2. 主要会计政策摘要、列报依据和合并原则
未经审计的财务信息-本公司未经审核简明综合财务报表乃根据美国公认会计原则(“公认会计原则”)及美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)之规则及规定编制。本附注内对适用指引的任何提及均指财务会计准则委员会(“FASB”)颁布的“会计准则编纂”(“ASC”)及“会计准则更新”(“ASU”)所载的公认会计原则。
本公司认为，所提供的资料反映为公平列报所报告中期的财务状况及经营业绩所需的所有调整，所有调整均属正常及经常性性质。该公司考虑在资产负债表日期之后但在财务报表发布之前发生的事件或交易，以提供与某些估计有关的额外证据，或确定需要额外披露的事项。中期业务的结果不一定表明全年或任何其他中期的预期结果。
随附的未经审计的简明综合财务报表包括RallyBioCorporation及其子公司的账目。所有公司间余额和交易均已在合并中冲销。
这些未经审计的简明综合财务报表及附注应与本公司截至2023年12月31日止年度的Form 10-k年度报告(本公司的“年报”)一并阅读。本公司的主要会计政策载于本公司年报所载综合财务报表附注2。除下文另有注明外，并无新的会计政策，包括于截至2024年6月30日止三个月及六个月内采用新的会计准则，预期会对本公司未经审核的简明综合财务报表造成重大影响。
重要的会计政策-
收入确认
本公司按照会计准则编纂主题606的规定确认收入，与客户签订合同的收入(“ASC 606”)。当公司的客户获得对承诺的商品或服务的控制权时，公司确认收入，其数额反映了公司预期用这些商品和服务换取的对价。为了确定ASC606范围内安排的收入确认，公司执行以下五个步骤：(1)确定与客户的合同(S)；(2)确定合同中的履约义务；(3)确定交易价格；(4)将交易价格分配给合同中的履约义务；(5)在公司履行履约义务时或在履行义务时确认收入。只有当公司有可能收取其有权获得的对价，以换取其转让给客户的商品或服务时，公司才会将五步模式应用于合同。
该公司评估这些协议中承诺的货物或服务，以确定哪些代表不同的履约义务。这些协议可包括以下类型的承诺货物或服务：(1)授予许可证和相关的专有技术转让；(2)提供研究和开发服务；以及(3)参加联合研究和/或开发委员会。它们还可能包括获得进一步研发服务和公司知识产权许可证的选项。这些协议的付款条款可能包括不可退还的预付费用、基于某些里程碑的实现情况的付款，以及基于协作产品销售的额外付款。
本公司在评估承诺的货物和服务时行使判断力，这些货物和服务是不同的，因此代表了履行义务。如果公司在一起签署的一份合同或一组合同中确定了多个履约义务，则公司必须制定需要判断的假设，以确定每项履约义务的估计独立售价，以便在确定的履约义务之间分配交易价格。这笔交易是根据相对独立的销售价格进行分配的。
在确认收入之前，该公司对交易价格进行估计，包括受限制的可变对价。可变对价金额计入交易价格，只要已确认的累计收入金额可能不会发生重大逆转，且与可变对价相关的不确定性随后得到解决。根据需要，在每个报告期重新评估这些估计数。
然后，公司在履行履约义务时或在履行履约义务时，确认分配给各自履约义务的交易价金额的收入。对于长期履行的履约义务，公司估计完成履约义务所需的努力，并确认收入高于履约义务的履行情况。
重组
本公司根据ASC分主题420-10核算重组费用，退出或处置费用债务。与裁员相关的费用是以现金为基础的支出，主要与遣散费和福利支付有关，这些金额反映在公司的简明综合经营报表和其他全面亏损中。有关本公司重组活动的进一步详情，请参阅本季度报告所载本公司未经审计简明综合财务报表附注9。
最近发布的会计公告-2023年11月，FASB发布了ASU 2023-07，细分市场报告(主题280)：对可报告部门披露的改进(“ASU 2023-07”)。这一ASU要求披露重大分部费用和其他分部项目，以及递增的定性披露。ASU 2023-07中的修正案适用于公共实体，包括只有一个可报告部分的公共实体。ASU 2023-07适用于2023年12月15日之后开始的财年，以及2024年12月15日之后开始的财年内的过渡期，并允许提前采用。新标准应追溯适用于财务报表中列报的以前所有期间。该公司目前正在评估对其合并财务报表的影响。
2023年12月，FASB发布了ASU 2023-09， 所得税(主题740)：改进所得税披露(“ASU 2023-09”)，除修改和取消某些现有要求外，还规定了新的所得税披露要求。该指南应在预期的基础上适用。对于公共企业实体，ASU 2023-09在2024年12月15日之后的会计年度内有效，
允许提前收养。对于所有其他实体，该准则于2025年12月15日之后开始的年度有效。公司目前正在评估对其合并财务报表的影响。
3. 有价证券
截至2024年6月30日和2023年12月31日，我们按证券类型划分的有价证券的摊销成本、未实现持有收益总额、未实现持有损失总额和公允价值如下：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 2024年6月30日 |
| (单位：千) | 公允价值层级 | | 摊销成本 | | 未实现持股收益总额 | | 未实现持有损失总额 | | 公允价值 |
| 货币市场基金 | 1级 | | $ | 9,944 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 9,944 | |
| 美国国债 | 1级 | | 37,726 | | | 1 | | | (34) | | | 37,693 | |
| 美国政府机构证券 | 2级 | | 34,288 | | | 3 | | | (41) | | | 34,250 | |
| | | $ | 81,958 | | | $ | 4 | | | $ | (75) | | | $ | 81,887 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 2023年12月31日 |
| (单位：千) | 公允价值层级 | | 摊销成本 | | 未实现持股收益总额 | | 未实现持有损失总额 | | 公允价值 |
| 货币市场基金 | 1级 | | $ | 14,538 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 14,538 | |
| 美国国债 | 1级 | | 35,976 | | | 48 | | | (6) | | | 36,018 | |
| 美国政府机构证券 | 2级 | | 51,434 | | | 31 | | | (58) | | | 51,407 | |
| | | $ | 101,948 | | | $ | 79 | | | $ | (64) | | | $ | 101,963 | |
截至2024年6月30日和2023年12月31日，简明综合资产负债表中按分类的有价证券公允价值如下：
| | | | | | | | | | | |
| (单位：千) | 2024年6月30日 | | 2023年12月31日 |
| 现金及现金等价物 | $ | 9,944 | | | $ | 16,528 | |
| 有价证券 | 71,943 | | | 85,435 | |
| $ | 81,887 | | | $ | 101,963 | |
截至2024年6月30日和2023年12月31日，可供出售债务证券的公允价值按合同到期日总结如下：
| | | | | | | | | | | |
| (单位：千) | 2024年6月30日 | | 2023年12月31日 |
| 在一年或更短的时间内到期 | $ | 71,994 | | | $ | 98,110 | |
| 应在一年至两年后到期 | 9,893 | | | 3,853 | |
| $ | 81,887 | | | $ | 101,963 | |
截至2024年6月30日和2023年12月31日，处于未实现亏损状态的可供出售债务证券的公允价值总额为美元66.5百万美元和美元40.0分别为百万。截至2024年6月30日，我们在超过十二个月的时间内没有对持续未实现亏损头寸进行任何投资。截至2024年6月30日，我们相信可供出售债务证券的成本基础是可收回的。 不是信用损失拨备已于2024年6月30日和2023年12月31日记录。
4. 资产负债表组成部分
预付费用和其他流动资产-
截至2024年6月30日和2023年12月31日，预付费用和其他流动资产包括以下内容：
| | | | | | | | | | | |
| (单位：千) | 6月30日，
2024 | | 十二月三十一日，
2023 |
| 研发 | $ | 1,253 | | | $ | 2,067 | |
| 保险 | 71 | | | 446 | |
| 其他预付费用 | 419 | | | 293 | |
| 其他流动资产 | 1,079 | | | 2,054 | |
| $ | 2,822 | | | $ | 4,860 | |
应计费用-
截至2024年6月30日和2023年12月31日，应计费用包括以下内容：
| | | | | | | | | | | |
| (单位：千) | 6月30日，
2024 | | 十二月三十一日，
2023 |
| 研发 | $ | 6,018 | | | $ | 4,123 | |
| 补偿及相关费用 | 2,760 | | | 3,166 | |
| 专业费用 | 518 | | | 332 | |
| 其他应计费用 | 219 | | | 447 | |
| $ | 9,515 | | | $ | 8,068 | |
5. 股东权益
普通股
2024年4月，公司与强生创新- JJDC，Inc.签订证券购买协议（“JJDC”），据此，公司在未注册的发行中向JJDC出售， 3,636,363其普通股股份，价格为美元1.82每股，这代表一个10较公司2024年4月9日收盘价溢价%，总收益约为美元6.6百万美元，在扣除发售费用之前。
该公司拥有200,000,000截至2024年6月30日和2023年12月31日授权的普通股股份，其中 41,487,586和37,829,565分别于2024年6月30日和2023年12月31日发行和发行的股票。
优先股
该公司拥有50,000,000截至2024年6月30日和2023年12月31日的核定优先股股份，其中不是截至2024年6月30日和2023年12月31日，已发行股票。
预先出资认股权证
关于2022年11月的后续发行，本公司与某些投资者签订了一项协议，以预先出资的认股权证代替普通股，购买总额最多为3,333,388普通股，价格为$5.9999，代表2022年11月普通股后续发行时的每股公开发行价减去A美元。0.0001每股预筹资权证的行权价。
公司不得行使任何预先出资的认股权证，如果在行使任何预先出资的认股权证后，持有人(及其关联公司)实益拥有的普通股股份总数超过9.99在行使权力后立即发行的普通股数量的百分比，该百分比可由持股人在下列情况下选择增加或减少61在符合该等预先出资认股权证条款的前提下，向本公司发出通知，但在任何情况下，该百分比不得超过19.99%.
本公司的预筹资权证是一种独立的工具，不符合ASC 480对负债的定义。区分负债和股权，并且不符合根据ASC 815的导数的定义，衍生工具和套期保值。预先出资的认股权证以公司普通股为索引，符合ASC 480和ASC 815规定的所有其他股权分类条件。因此，预筹资权证被归类为股本，并在发行时作为额外实收资本的组成部分入账。截至2024年6月30日，与我们2022年11月的后续发行相关的所有预融资权证仍未偿还和未行使。
基于股份的薪酬
基于股份的薪酬支出由公司股票期权、限制性股票奖励、限制性股票单位和根据员工购股计划发行的股份组成，并在截至2024年6月30日、2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月的简明综合经营报表和全面亏损中分类如下：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三个月， | | 截至6月30日的六个月里， | | |
| (单位：千) | 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 | | | | |
| 研发 | $ | 772 | | | $ | 1,180 | | | $ | 1,541 | | | $ | 2,243 | | | | | |
| 一般和行政 | 1,143 | | | 1,512 | | | 2,462 | | | 3,494 | | | | | |
| $ | 1,915 | | | $ | 2,692 | | | $ | 4,003 | | | $ | 5,737 | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
2021年股权激励计划
2021年，董事会通过了《RallyBioCorporation 2021年股权激励计划》(《2021年计划》)。初步保留的2021年计划5,440,344就本公司首次公开发售(“首次公开发售”)前授出的已发行股本奖励及未来以股票期权、SARS、限制性及非限制性股票及股票单位、业绩奖励及其他可转换为或以本公司普通股为基础的其他奖励形式向雇员、董事及顾问发行股份而发行的本公司普通股股份。股息等价物也可以与2021年计划下的奖励相关。股票池将在每年的1月1日自动增加，直至2031年，以(I)中较小者为准五(二)董事会在该日或之前确定的公司普通股股数。2024年1月1日和2023年1月1日，2021年计划共享池自动增加1,891,478和1,891,868分别为股票。截至2024年6月30日，根据2021年计划可发行的普通股总数为8,683,135股份，其中3,454,623股票仍可用于未来的发行。
下表总结了截至2024年6月30日止六个月的股票期权活动：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 股票期权 | | 期权股份数量 | | 加权平均运动
价格 | | 加权平均合同
术语
(单位：年) | | 聚合内在价值
(单位：千) |
| 截至2023年12月31日的未偿还债务 | | 4,270,544 | | $ | 9.98 | | | 8.5 | | $ | — | |
| 授与 | | 1,119,039 | | $ | 1.89 | | | | | |
| 被没收 | | (556,235) | | $ | 9.62 | | | | | |
| 过期 | | (17,801) | | $ | 12.54 | | | | | |
| 已锻炼 | | — | | $ | — | | | | | |
| 截至2024年6月30日未偿还 | | 4,815,547 | | $ | 8.13 | | | 7.6 | | $ | — | |
| 期权可于2024年6月30日行使 | | 2,299,367 | | $ | 10.38 | | | 6.4 | | $ | — | |
总内在价值计算为基础股票期权的行使价与公司普通股的估计公允价值之间的差额。行使价高于2024年6月30日收盘价的未行使且可行使的期权被视为不具有内在价值。使用Black-Scholes期权定价模型，加权平均授予日期的公允价值
截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月内为美元1.47每股及$4.93分别为每股。截至2024年6月30日，存在与未归属股票期权相关的未确认股份薪酬费用为美元11.1公司预计在加权平均期内确认约为100万美元 2.4好几年了。
截至2024年6月30日和2023年6月30日止六个月授予的股票期权的公允价值是使用布莱克-斯科尔斯期权定价模型确定的，并假设以下：
| | | | | | | | | | | | | | |
| | 截至6月30日的六个月里， |
| | 2024 | | 2023 |
| 预期波幅 | | 89.41% - 94.48% | | 89.14% - 92.27% |
| 预期期限(年) | | 5.50 - 6.02 | | 5.50 - 6.08 |
| 无风险利率 | | 3.93% - 4.35% | | 3.58% - 4.52% |
| 预期股息收益率 | | — | | | — | |
| 行使价 | | $1.86 - $2.40 | | $5.38 - $7.83 |
截至2024年6月30日，公司未归属限制性普通股奖励的状况以及截至2024年6月30日止六个月的变化摘要如下：
| | | | | | | | | | | | | | |
| 限制性股票奖 | | 股票 | | 加权平均授予日期每股公允价值 |
| 截至2023年12月31日未归属的限制性股票奖励 | | 354,394 | | $ | 4.10 | |
| 授与 | | — | | $ | — | |
| 既得 | | (179,858) | | $ | 3.45 | |
| 被没收 | | (18,556) | | $ | 16.03 | |
| 截至2024年6月30日未归属的限制性股票奖励 | | 155,980 | | $ | 3.43 | |
截至2024年6月30日，存在与未归属的限制性股票奖励相关的未确认股份报酬费用为美元0.5 百万，公司预计将在加权平均期内确认这一数字约为 0.7好几年了。
截至2024年6月30日，公司未归属的限制性普通股单位的状况以及截至2024年6月30日止六个月的变化摘要如下：
| | | | | | | | | | | | | | |
| 限售股单位 | | 股份 | | 加权平均授予日期每股公允价值 |
| 截至2023年12月31日的未归属限制性股票单位 | | 220,250 | | $ | 8.55 | |
| 授与 | | 295,980 | | $ | 1.83 | |
| 被没收 | | (101,340) | | $ | 7.60 | |
| 既得 | | (1,925) | | $ | 7.68 | |
| 截至2024年6月30日未归属的未归属限制性股票单位 | | 412,965 | | $ | 3.97 | |
截至2024年6月30日，存在与未归属的限制性股票单位美元相关的未确认股份薪酬费用0.9百万美元，公司预计将在加权平均期间确认约2.9好几年了。
2021年员工购股计划
关于公司的首次公开募股，董事会通过了RallyBioCorporation 2021年员工股票购买计划(以下简称2021年ESPP计划)，该计划最初保留了291,324未来发行的公司普通股股份。股票池将于每年1月1日自动增加，直至2031年
第(I)项中较小者一截至该日期公司已发行普通股股数的百分比，（ii） 582,648公司普通股的股份和（iii）董事会在该日期或之前确定的公司普通股的股份数量。2021年ESPP股票池确实如此 不2024年1月1日增加。2023年1月1日，2021年ESPP份额池自动增加 378,373股截至2024年6月30日，根据2021年ESPP可供未来发行的公司普通股股份总数为 834,589股截至2024年6月30日和2023年6月30日止六个月，公司发行了 38,289股票和43,423根据2021年ESPP，股票分别。
2021年ESPP允许符合条件的参与者通过授权的工资扣减购买我们普通股的股票。根据2021年ESPP，股票的收购价将为85于(I)授予及(Ii)视为已行使有关购股权当日，本公司普通股公平市价较低者的百分比。
截至2024年6月30日的三个月和六个月，2021年员工持股薪酬总额为$121,000美元54分别为10000美元和10000美元。601,000美元122截至2023年6月30日的三个月和六个月分别为10万美元。
6. 对合资企业的投资
本公司透过其一间全资附属公司，拥有50合营实体RE Ventures I，LLC，一家有限责任公司(“REV-I”)的%权益。在截至2024年6月30日的三个月内，公司为0.8在截至2023年6月30日的三个月内，与公司的承诺及其在Rev-I开发中的份额相关，并未向Rev-I提供资金。截至2024年6月30日及2023年6月30日止六个月，本公司提供资金$1.5百万美元和美元0.8分别与公司的承诺及其在Rev-I开发中的份额相关。《公司》做到了不在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月期间，除向REV-I提供资本金外，提供任何额外的财务支持。当公司举行一次50截至2024年6月30日，根据管理层的分析，本公司不是REV-I的主要受益人，因此，该实体不在本公司的简明综合财务报表中合并。
在截至2024年6月30日的三个月和六个月，公司记录了REV-I损失的可分配份额，总额为#美元。0.5百万美元和美元1.2分别为100万美元。在截至2023年6月30日的三个月和六个月内，本公司记录了其可分配份额的版本1‘S损失，总额为$0.2百万美元和美元0.8分别为百万美元。这些亏损在简明综合经营报表和全面亏损中计入合资企业投资亏损。在确认其在该期间的亏损份额后，截至2024年6月30日和2023年12月31日，REV-I投资的账面价值和最大风险敞口为$0.6百万美元和美元0.2分别记入随附的简明综合资产负债表中的合资企业投资。
7. 承付款和或有事项
购买承诺-该公司在正常业务过程中与合同研究机构和其他第三方供应商就临床试验、测试和制造服务签订合同。这些合同一般不包含最低购买承诺，我们可在书面通知后取消。在注销时可能到期的付款包括对所提供服务的付款或注销前发生的费用。截至2024年6月30日和2023年12月31日，有不是与终止费用相关的应计金额。
8. 普通股每股净亏损
截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月的基本和稀释后每股普通股净亏损计算如下：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 止三个月
6月30日， | | 截至以下日期的六个月 6月30日， |
| (除每股和每股金额外，以千为单位) | 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 |
| 净亏损 | $ | (16,236) | | | $ | (18,630) | | | $ | (35,265) | | | $ | (35,948) | |
| 加权-已发行普通股、基本普通股和稀释后普通股的平均数 | 44,128,059 | | 40,363,902 | | 42,450,837 | | 40,306,715 |
| 每股普通股基本亏损和摊薄后净亏损 | $ | (0.37) | | | $ | (0.46) | | | $ | (0.83) | | | $ | (0.89) | |
普通股每股基本净亏损以期内已发行普通股的加权平均股数为基础。购买预先出资的认股权证3,333,388与2022年11月后续发行相关的普通股计入截至2023年6月30日、2024年和2023年6月的三个月和六个月的已发行普通股加权平均数量。截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月的已发行普通股加权平均数不包括大约5.41000万美元和5.11000万份股票期权和未授予的限制性股票奖励和单位，不会稀释。
9. 重组
2024年2月6日，该公司宣布了其投资组合的优先顺序和裁员，以将资源主要集中在RLYB212的持续开发上。
作为这项努力的一部分，该公司淘汰了大约45其持仓量的%。由于这些行动，该公司产生了大约#美元的费用。3.31000万美元，其中2.080万美元包括在研发费用和#美元。1.31000万美元包括在一般和行政费用中，这些数额反映在简明综合业务报表和全面亏损中。与裁员有关的费用是以现金为基础的支出，主要涉及遣散费和福利付款。该公司在截至2024年3月31日的三个月内确认了所有此类费用，这些金额反映在简明综合经营报表和全面亏损中。应计重组负债计入截至2024年6月30日的简明综合资产负债表的应计费用。预计几乎所有重组付款都将在2024年12月31日之前完成。
下表汇总了截至2024年6月30日的6个月的重组应计活动：
| | | | | |
| (单位：千) | 6月30日，
2024 |
| 期初应计遣散费 | $ | — | |
| 在此期间发生的遣散费 | 3,279 | |
| 在此期间支付的遣散费和所作的调整 | 1,822 | |
| $ | 1,457 | |
10. 协作和许可协议
2024年4月，本公司签订了一项两年制与强生通过其全资子公司Momenta PharmPharmticals，Inc.(“强生”)签订合作与许可协议(“合作协议”)，以促进对产品的研究，以解决与FNAIT相关的未得到满足的需求。
该公司正在进行一项跨国FNAit自然历史研究，以确定不同种族和民族特征的孕妇中FNAIt风险较高的妇女的频率，以及这些妇女中HPA-1a异基因免疫的频率和妊娠结局。在这项研究中，参与者
筛查以确定它们是否HPA-1a阴性，HLA-DRB3*01：01阳性，以及是否没有HPA-1a同种抗体。根据初步筛查的结果，可能会进行最终筛查，以检测胎儿是否HPA-1a阳性。FNAIT的自然历史研究预计将对北美和欧洲不同种族和民族特征的多达3万名孕妇进行筛查。此外，该公司还是计划中的FNAIt第二阶段临床试验的赞助商，该试验将包括收集某些自然历史数据。
根据合作协议，公司收到一笔预付款#美元。0.5根据协议，强生将为信息传播和数据提供服务提供100万美元。此外，公司有资格在完成某些与登记有关的活动后获得付款，总额最高可达$0.71000万美元。该公司还有资格在与公司的FNAIt研究相关的某些触发因素后获得额外付款。
该公司对该协议进行了评估，并确定它在ASC 606的范围内。公司确定有如下履约义务：
(1)数据收集和提交收入--来自RallyBio对研究的持续管理，包括维护最小的场地占地面积、使用许可证，以及以所需格式及时每半年提交一次匿名数据。
(2)传播强生材料和参与者收入--来自Rallybio传播与强生赞助的研究相关的内容、信息或材料的收入，这些内容、信息或材料由强生开发并由Rallybio提供，目的是向Rallybio研究网站的工作人员传播该等内容、信息或材料，以向潜在的合格参与者提供有关强生独立研究的内容、信息或材料。
于2024年4月，本公司亦与JJDC订立证券购买协议。根据证券购买协议的条款，JJDC进行了股权投资购买3,636,363面值为$的普通股0.0001每股收购价格为$1.82每股，包括一个10购买总价为$$的%溢价6.61000万美元。《证券购买协议》载有关于股份登记和在一段时间内限制股份出售或转让的规定。本公司确定合作协议和证券购买协议为合并协议。根据ASC 606和ASC主题820，公允价值计量人员T(“ASC 820”)，总代价为$1.2来自证券购买协议的普通股股份，相当于溢价$0.71000万美元，因缺乏适销性而打折0.51000万美元，已分配给收入，并将在两年预期的绩效期间。
本公司就证券购买协议向JJDC发行的普通股按公允价值估值。由此产生的公允价值为$5.41,000,000美元是通过将登记和禁售期内由于缺乏市场价值而导致的折扣应用于普通股的公开交易价格来确定的，普通股是1级投入，在销售之日。该公司通过利用看跌期权模型确定了登记和禁售期内缺乏市场的价值，这些模型被视为3级投入。这些期权模型包括该公司的历史波动率113.2%和无风险利率。5.28基于美国国债利率的%，作为关键投入。
该公司确认了$0.3在截至2024年6月30日的三个月和六个月内，与数据收集和数据提交以及已确定的履约义务有关的收入，以及分配给向JJDC出售普通股的收入的溢价和折扣。截至2024年6月30日，剩余收入计入递延收入，并将确认为履行业绩义务。
公司确定合作协议不在ASC 808的范围内，协作安排.
项目2.管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析
阁下应阅读以下有关本公司财务状况及经营业绩的讨论及分析，以及本公司未经审计的简明综合财务报表及有关附注(载于本季度报告Form 10-Q)及本公司截至该年度的Form 10-k年报所载的经审核综合财务报表及相关附注2023年12月31日(我们的《年报》)。本讨论和分析中包含的一些信息或本Form 10-Q季度报告中其他部分阐述的信息，包括有关我们业务和相关融资的计划和战略的信息，包括涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。由于许多因素，包括本季度报告10-Q表第II部分第1A项中“风险因素”一节所列的因素，我们的实际结果可能与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述所描述或暗示的结果大不相同。请参阅“关于前瞻性陈述的告诫”。
我们的业务
我们是一家临床阶段的生物技术公司，由经验丰富的生物制药行业领导者组成，拥有广泛的研究、开发和罕见疾病专业知识，其使命是为严重和罕见疾病患者开发改变生活的疗法并将其商业化。自2018年1月推出以来，我们已经建立了一系列有前途的候选产品，旨在解决孕产妇胎儿健康、补体调节失调、血液病和代谢紊乱等领域未得到满足的医疗需求的疾病。我们的两个最先进的项目正在临床开发中：RLYB212，一种用于预防胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症(FNAIT)的抗HPA-1a抗体，以及RLYB116，一种补体成分5(C5)的抑制剂，有可能治疗几种补体调节失调的疾病。这两个项目都已完成第一阶段临床研究，目前我们计划在2024年第四季度启动RLYB212的第二阶段临床试验。
母婴血液病
RLYB212是一种抗HPA-1a的单抗，用于预防FNAIt，FNAIt是一种影响胎儿和新生儿的潜在威胁生命的罕见血液疾病。
我们已经完成了两项亿临床研究：第一阶段人类首例临床研究和第十阶段RLYB212概念验证临床研究。第一阶段人类临床研究是一项单盲、安慰剂对照研究，调查了HPA-1a阴性健康参与者皮下注射RLYB212的安全性和药代动力学(PK)。这项临床研究包括单剂量队列和多剂量队列。在多剂量队列中，受试者每2周接受SC RLYB212或安慰剂治疗，持续12周。我们在2023年第四季度报告了多剂量队列的结果。这些数据和我们的临床药理学模型预测支持计划中的第二阶段临床试验每月一次的给药方案。
2023年第一季度，我们宣布RLYB212在第10阶段亿研究中获得了概念验证。在这项研究中，在HPA-1a阴性受试者中，SC RLYB212给药产生了剂量依赖的、快速的和完全消除输血的HPA-1a阳性血小板，两个剂量组都满足预先规定的概念验证标准，即≥平均血小板消除半衰期减少90%。RLYB212的平均血小板消除半衰期为5.8小时(0.09毫克剂量)和1.5小时(0.29毫克剂量)，而安慰剂为71.7小时。在两个第一阶段研究中，观察到RLYB212总体耐受性良好，没有严重或严重不良事件的报告。
美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)都已将RLYB212指定为孤儿药物。孤儿药物指定提供某些激励措施，包括税收抵免、任何批准后的市场排他性、费用减免，以及能够与这两个机构互动，以获得专门的监管建议和援助。在我们计划的第二阶段临床试验之前，我们与EMA进行了这样的过程。我们收到了EMA的反馈，现在正在推进我们的临床试验申请(CTA)，以支持在欧洲进行第二阶段试验。
基于临床和临床前项目的数据，并计划与监管机构进行讨论，我们预计将在2024年第四季度启动RLYB212的第二阶段剂量确认试验。这项试验旨在确认RLYB212剂量方案在同种异体免疫和FNAIt风险较高的孕妇中的应用。在完成第二阶段剂量确认试验并与监管机构协商后，我们预计将启动第三阶段注册试验。
我们还在进行一项前瞻性的、非干预性的、多国FNAIT自然历史研究。这项研究旨在筛查多达30,000名在妊娠10至14周进行产前检查的孕妇，以确定不同种族和民族特征的孕妇中FNAIt风险较高的妇女的频率，以及这些妇女中HPA-1a异基因免疫的频率和妊娠结局。根据与监管机构的讨论，我们预计这项研究的数据将有助于未来RLYB212的单臂第三阶段注册试验的对照数据集。FNAIT自然历史研究也将具有可操作性从头开始FNAit风险的实验室测试范式并生成FNAit实验室测试性能数据，我们计划在未来的监管讨论中使用这些数据。
该公司的FNAit自然史研究的筛查正在进行中，截至2024年8月1日，已有12000多名孕妇接受了筛查。随着第二阶段试验的启动，我们将开始将欧洲站点从自然历史研究过渡到第二阶段试验，在第二阶段试验中，站点将继续收集未接受RLYB212的妇女的自然历史数据。因此，我们预计在这种过渡期间，这些地点的筛查率将暂时降低。北美自然历史研究地点将继续按目前计划进行筛选活动。这两项研究的全部自然历史数据旨在为种族和民族多元化人口中的HPA-1a异基因免疫频率提供一个当代数据集，可作为计划中的第三阶段试验的控制工具。
2024年4月，我们通过强生的全资子公司莫门塔制药有限公司(“强生”)与其订立了一项合作协议(“合作协议”)，根据该协议，我们和强生将支持开发旨在降低FNAIT风险的补充治疗方法。根据合作协议，我们将与强生分享某些聚合的匿名数据，这些数据来自FNAit自然历史研究和我们计划的RLYB212第二阶段临床试验，该试验将仅限于收集某些自然历史数据以支持自然历史研究。我们还同意向我们的FNAIt研究网站传播与强生及其附属公司研究和开发旨在降低FNAIt风险的补充治疗方法有关的信息。根据协议，我们从强生那里收到了50万美元的预付款。此外，我们有资格在完成某些与注册相关的活动时获得付款，总额高达70万美元。我们也有资格在与公司的FNAIt研究相关的某些触发因素上获得额外付款。此外，我们还获得了强生创新株式会社660亿美元的万股权投资。见“流动资金和资本资源--流动资金的来源”。关于注册要求和对出售或转让普通股的限制，我们预计将额外确认高达1200亿美元的万收入。
补体调节异常
我们还在开发针对补体失调疾病的治疗方法，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)、抗磷脂综合征(APS)和全身性重症肌无力(GMG)。RLYB116是一种新型的、潜在的长效、皮下注射的C5抑制剂，正在开发中，用于治疗补体相关疾病的患者。RLYB114是一种聚乙二醇化的C5抑制剂，正在开发中，用于治疗补体介导的眼科疾病。
我们已经完成了一项针对健康受试者的第一阶段临床研究，其中包括RLYB116作为单次递增剂量(“SAD”)和多次递增剂量(“MAD”)的研究。RLYB116临床研究的SAD部分包括5个队列，剂量从2毫克到300毫克不等。研究中SAD部分的数据显示，所有接受1毫升SC注射100毫克RLYB116(n=6)的研究参与者在给药24小时内，游离C5的降幅超过99%。据观察，在研究的SAD部分，皮下注射RLYB116在100毫克剂量下总体耐受性良好，不良反应轻微，没有报告与药物有关的严重不良反应。
RLYB116第1阶段研究的MAD部分包括一项适应性单盲设计，为期4周，以评估RLYB116与多剂量SC给药的安全性、耐受性、PK和药效学(“PD”)。研究的MAD部分包括4个队列：队列1(每周给药100 mg)，队列2(第一周3剂100 mg，然后每周给药)，队列3(每周150 mg剂量减为每周125 mg)，以及队列4(第一周两次75 mg，每周两次100 mg)，治疗后/研究随访10周。2023年12月，我们报告了研究的MAD部分的数据，该数据表明，每周一次100毫克低容量(1毫升)的皮下给药RLYB116可使游离C5的持续平均下降超过93%，包括在最后一次服药前的第29天。第一次治疗后24小时从治疗前的不含C5的减少
100 mg剂量大于99%。在研究的MAD部分，RLYB116作为每周一次100毫克的剂量也被观察到总体上耐受性良好。
基于研究的MAD部分产生的数据，我们启动了额外的制造活动和生物标记物分析。RLYB116的制造工作有望在2024年第三季度完成。药物物质表征数据表明，RallyBio改进制造工艺的努力取得了成功。此外，我们还进行了额外的补体生物标志物分析，当与MAD数据结合在一起时，我们相信有机会在第一阶段MAD研究中测试的剂量下寻找GMG以外的适应症，包括PNH和APS。我们计划在今年晚些时候提供RLYB116未来计划的最新情况。
2023年2月，我们与EyePoint制药公司(“EyePoint”)达成合作，正在使用EyePoint的专利技术进行持续的眼内药物输送，最初的重点是地理性萎缩，这是一种与年龄相关的黄斑变性的高级形式，会导致不可逆转的视力丧失。EyePoint公司已经证明了使用EyePoint公司专有的眼内给药技术持续提供Rallybio公司的C5抑制剂的可行性，并正在进行优化。
血液病
2022年5月，我们获得了RLYB331的全球独家经营权，RLYB331是一种临床前单抗，旨在抑制MTP-2(“MTP-2”)。MTP-2的抑制显著增加了海普西丁的水平，降低了铁负荷，并治疗了无效的红细胞生成。在2024年第一季度，我们完成了非临床研究，证明了RLYB332的良好耐受性、剂量依赖的PK和持续的PD效应，RLYB332是RLYB331抗Mattritase-2抗体的长效版本。这些发现支持RLYB332继续成为治疗铁过载疾病的潜在最佳疗法。我们预计在2024年第四季度公布这一数据。我们继续评估非稀释方案，以进一步推进这一计划，包括潜在的合作伙伴关系。
代谢紊乱
通过与艾司丹卡有限公司(“艾司丹卡”)的合作，我们继续致力于选择一种小分子开发候选药物，以进入针对胞外核苷酸焦磷酸/磷酸二酯酶1(ENPP1)的临床，用于治疗低磷酸盐血症(“HPP”)。机制研究的证据正在与一位全球领先的HPP专家一起进行。我们希望在2024年第四季度实现ENPP1小分子抑制剂的开发候选提名，用于治疗HPP患者。此外，来自HPP非临床模型的早期先导化合物的数据将在2024年9月27日至30日在加拿大多伦多举行的美国骨和矿物研究学会(ASBMR)会议上公布。
2022年12月，我们达成了一个战略联盟，以发现、开发罕见疾病的基于抗体的新疗法并将其商业化。这项多年、多目标的合作将把AbCellera Biologics Inc.的S(“AbCellera”)抗体发现引擎与我们在罕见疾病方面的临床和商业专业知识结合起来，以确定最佳的临床候选方案，目标是为患者提供治疗。第一个项目侧重于解决罕见代谢性疾病患者重大的未得到满足的治疗需求。
我们的运营
自成立以来，我们已将几乎所有资源投入到筹集资金、组织和配备公司人员、业务规划、开展发现和研究活动、获取或发现候选产品、建立和保护我们的知识产权组合、开发和改进我们的候选产品、准备和进行临床试验以及与第三方就生产我们的候选产品和组件材料建立安排，包括与我们每个项目的临床前开发和制造活动相关的活动。我们没有任何候选产品被批准销售，也没有从产品销售中获得任何收入。
自成立以来，我们主要通过股权融资为我们的运营提供资金。自我们成立以来，在首次公开招股之前，我们从股权融资中获得了约18250美元的万收益。2021年8月，我们完成了首次公开募股，发行并出售了7,130,000股普通股，其中包括因充分行使承销商购买额外股份的选择权而出售的93,000股，公开发行价为每股13.00美元。在扣除承销折扣和佣金以及其他发行成本后，我们获得了大约8,300美元的万净收益。
于2022年11月，我们完成了约5,480美元的万后续发售，据此我们发行了5,803,655股普通股，其中包括根据
部分行使承销商以每股6美元的价格购买额外股份的选择权，以及向某些投资者提供以5.9999美元的价格购买总计3,333,388股普通股的预资金权证，这相当于每股公开发行价减去每股预资金权证的行使价0.0001美元。扣除承销折扣和佣金以及其他发行成本后，2022年11月的后续发行净收益约为5,080美元万。
于2024年4月，吾等与JJDC订立证券购买协议，据此，吾等在扣除发售费用前，以每股1.82美元的价格向JJDC出售3,636,363股本公司普通股，较本公司于2024年4月9日的收盘价溢价10%，总收益约为660万。吾等同意(其中包括)在发售结束后120天内向美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)提交一份涵盖股份转售的登记声明(“转售登记声明”)。我们于2024年5月10日提交了转售登记声明。
截至2024年6月30日，我们拥有8,860美元的现金、现金等价物和有价证券万。我们相信，我们现有的现金、现金等价物和有价证券将足以支付我们到2026年年中的运营费用和资本支出需求。这一估计以及我们推进RLYB212、RLYB116和任何其他候选产品的临床前和临床开发的预期是基于可能被证明是错误的假设，我们可能会比预期更早耗尽我们的可用资本资源，或者我们的临床试验可能比我们目前预期的更昂贵、更耗时或更难设计或实施。见“--流动性和资本资源”。
自成立以来，我们发生了重大的运营亏损，包括截至2024年6月30日的三个月和六个月的净亏损分别为16，20美元万和3,530万美元，截至2023年6月30日的三个月和六个月的净亏损分别为1,860万美元和3,590万美元。截至2024年6月30日，我们的累计赤字为27050美元万。这些亏损主要是由于与研究和开发活动相关的成本以及与我们业务相关的一般和行政成本造成的。我们没有将任何产品商业化，也从未从任何产品的商业化中获得收入。我们预计在可预见的未来，随着我们通过临床前和临床开发推进我们的计划，扩大我们的研发活动，获得和开发新的候选产品，完成临床前研究和临床试验，为我们的业务发展战略提供资金，寻求监管部门批准我们的候选产品的商业化，并将我们的产品商业化，我们预计将产生重大的额外运营亏损。我们的费用将随着时间的推移而大幅增加，如果我们：
▪推进我们计划的RLYB212第二阶段临床试验；
▪推进我们的FNAit自然历史研究和任何其他研究，以支持我们的开发计划和RLYB212的相关法规提交；
▪为RLYB116和我们的任何其他候选产品计划并进行任何未来的临床试验；
▪寻求监管部门对RLYB212、RLYB116和任何其他候选产品的批准，以及任何相关的配套诊断(如果需要)；
▪为我们的候选产品推进我们的发现和临床前开发活动；
▪继续发现和开发更多的候选产品；
▪聘请更多的临床、科学和商业人员；
▪获得或许可其他候选产品或技术；
▪维护、扩大和保护我们的知识产权组合；
▪确保制造来源和供应链能力足以生产足够数量的我们的候选产品，包括我们获得监管批准的任何候选产品；以及
▪建立销售、营销和分销基础设施，以便将我们的计划商业化(如果获得批准)，以及我们可能获得市场批准的任何其他候选产品。
因此，我们将需要大量额外资金来支持我们的持续运营和实施我们的增长战略。我们无法在需要时筹集资金，这可能会对我们的财务状况和执行业务战略的能力产生负面影响。然而，不能保证将实现目前的业务计划，也不能保证将以我们可以接受的条件提供额外资金，或者根本不能保证。
经营成果的构成部分
收入
我们没有任何候选产品被批准销售，也没有从产品销售中获得任何收入。到目前为止，我们的合作和许可收入与根据与强生签订的为期两年的合作协议的数据收集和数据提交履行义务有关，以促进产品研究的进展，以满足与FNAIT相关的未满足需求。根据合作协议，我们从强生收到了一笔50万美元的预付款，用于协议下的信息发布和数据提供服务。此外，我们有资格在完成某些与注册相关的活动时获得付款，总额高达70万美元。我们也有资格在与公司的FNAIt研究相关的某些触发因素上获得额外付款。
我们评估了该协议，并确定它在会计准则编纂主题606的范围内，与客户签订合同的收入(“ASC 606”)。我们确定有如下业绩义务：
(1)数据收集和提交收入--来自RallyBio对研究的持续管理，包括维护最小的场地占地面积、使用许可证，以及以所需格式及时每半年提交一次匿名数据。
(2)传播强生材料和参与者收入--来自Rallybio传播与强生赞助的研究相关的内容、信息或材料的收入，这些内容、信息或材料由强生开发并由Rallybio提供，目的是向Rallybio研究网站的工作人员传播该等内容、信息或材料，以向潜在的合格参与者提供有关强生独立研究的内容、信息或材料。
2024年4月，我们还与JJDC签订了一份证券购买协议。根据证券购买协议的条款，JJDC进行股权投资，以每股1.82美元的股份购买价购买3,636,363股普通股，每股面值0.0001美元，其中包括总购买价660万美元的10%溢价。《证券购买协议》载有关于股份登记和在一段时间内限制股份出售或转让的规定。我们确定合作协议和证券购买协议代表合并协议。根据ASC 606和ASC主题820，公允价值计量人员T(“ASC 820”)，证券购买协议普通股的总代价120万美元，代表70万美元的溢价和50万美元的折扣，已分配给收入，并将在两年预期业绩期间确认。
运营费用
研究和开发费用
研究和开发费用包括与我们的研究和开发活动相关的成本，包括我们的药物发现努力和我们的候选产品开发。我们按发生的方式支出研究和开发成本，包括：
▪根据与第三方的协议产生的外部研究和开发费用，例如合同研究组织(CRO)以及进行我们的临床试验和其他科学开发服务的调查地点和顾问；
▪与我们临床试验的生产材料相关的成本，包括与生产规模扩大相关的费用和支付给合同制造组织(“CMO”)的费用；
▪与员工有关的费用，包括参与研究和开发工作的员工的工资、奖金、福利、基于股份的薪酬和其他相关费用；
▪外部顾问的费用，包括他们的费用和相关的旅费；
▪获取用于研究和开发的技术的费用，例如知识产权，包括正在进行的研究和开发(“IPR&D”)，这些技术在资产收购时没有未来的替代用途；
▪与遵守质量和法规要求有关的成本；以及
▪分配给员工和支持我们研发工作的活动的设施、折旧和其他间接成本。
某些活动的成本是根据使用我们的供应商提供给我们的信息和数据对每个特定合同的完成进度进行评估，并分析我们的研究或提供的其他服务的进度来确认的。在确定任何报告期结束时发生的费用余额时，会作出重大判断和估计。
我们的直接外部研发费用主要包括支付给与我们的流程开发、制造和临床开发活动相关的外部顾问、CRO、CMO和研究实验室的费用。我们的直接外部研发费用还包括根据许可和知识产权购买协议产生的费用。我们逐个项目跟踪这些外部研发成本。
我们不会将员工成本、与我们设施相关的成本(包括折旧或其他间接成本)分配给特定计划，因为这些成本部署在多个计划中，因此不会单独分类。我们主要使用内部资源和第三方顾问来进行我们的研究和开发活动，以及管理我们的过程开发、制造和临床开发活动。
我们的候选产品能否成功开发具有很大的不确定性。我们计划在可预见的未来继续投资于我们的研究和开发活动，同时继续开发我们的候选产品和相关的制造工艺，并为我们的临床项目开展发现和研究活动。由于临床前和临床开发本身的不可预测性，我们不能确定我们产品候选产品当前或未来临床试验的启动时间、持续时间或完成成本。临床开发时间表、成功的概率和开发成本可能与预期大不相同。我们预计，我们将根据正在进行的和未来的临床试验结果、监管发展、我们对每个候选产品的商业潜力和资金可用性的持续评估，不断决定要开发哪些候选产品以及向每个候选产品提供多少资金。我们未来将需要筹集大量额外资本。随着我们的项目进入开发的后期阶段，我们的临床开发成本预计将大幅增加。我们预计，我们的费用可能会在每个季度之间波动，特别是由于与开发候选产品相关的许多风险和不确定性，包括以下不确定性：
▪我们正在进行的研究活动和临床试验以及其他研究和开发活动的范围、进度和费用；
▪成功登记并完成临床试验；
▪我们的候选产品在我们的临床试验中是否显示出安全性和有效性；
▪建立商业制造能力或与第三方制造商进行安排；
▪为我们的候选产品获得并维护专利和商业秘密保护以及法规排他性；
▪收到相关监管部门的上市批准；
▪单独或与他人合作，在获得批准的情况下将候选产品商业化；以及
▪在任何监管批准后，产品的持续可接受的安全状况。
在临床开发中，这些变量中的任何变量的结果的任何变化都可能意味着与这些候选产品的开发相关的成本和时间的重大变化。我们可能永远不会成功地让我们的任何候选产品获得监管部门的批准。我们的临床试验可能会得到意想不到的结果。我们可能会选择停止，
推迟或修改一些候选产品的临床试验，或专注于其他产品。例如，如果FDA、EMA或其他监管机构推迟我们计划的临床试验开始，或要求我们进行超出我们目前预期的临床试验或其他测试，或者如果我们在任何计划的临床试验中遇到重大延迟，我们可能需要花费大量额外的财政资源和时间来完成该候选产品的临床开发。
一般和行政费用
一般和行政费用主要包括行政、法律、业务发展、财务和会计以及其他行政职能人员的工资、福利和基于股份的薪酬。一般和行政费用还包括与知识产权和公司事务有关的法律费用、会计、审计、税务和咨询服务的专业费用、保险费、差旅费用以及未列入研究和开发费用的直接和分配的设施费用。
其他收入合计，净额
净其他收入总额包括现金、现金等价物和有价证券产生的利息收入，以及收入和费用项目。
合资企业的投资损失
本公司于其简明综合经营报表中按比例确认其于与ExScience a合营公司的亏损，并于合营项目的投资亏损内按比例确认全面亏损，而合营公司的投资资产于综合资产负债表中对其并无控制权益的权益法投资项目作出相应的变动。
截至2024年6月30日及2023年6月30日止三个月的比较
下表汇总了我们的行动结果：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三个月， | | |
| (单位：千) | 2024 | | 2023 | | 变化 |
| 收入： | | | | | |
| 协作和许可收入 | $ | 299 | | | $ | — | | | $ | 299 | |
| 总收入 | 299 | | | — | | | 299 | |
| 运营费用： | | | | | |
| 研发 | 12,946 | | | 13,130 | | | (184) | |
| 一般和行政 | 4,388 | | | 6,953 | | | (2,565) | |
| 总运营支出 | 17,334 | | | 20,083 | | | (2,749) | |
| 运营亏损 | (17,035) | | | (20,083) | | | 3,048 | |
| 其他收入合计，净额 | 1,286 | | | 1,670 | | | (384) | |
| 合资企业亏损中的权益前亏损 | (15,749) | | | (18,413) | | | 2,664 | |
| 合资企业投资损失 | 487 | | | 217 | | | 270 | |
| 净亏损 | $ | (16,236) | | | $ | (18,630) | | | $ | 2,394 | |
收入
截至2024年6月30日的三个月内，协作和许可收入为30万美元。截至2023年6月30日的三个月内没有合作和许可收入。与2023年相比，2024年增加了30万美元，与我们与强生签订合作协议有关
2024年第二季度以及与协作履行义务相关的收入的确认。
运营费用
研究和开发费用
下表总结了我们在每个时期的研发成本：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三个月， | | |
| 2024 | | 2023 | | 变化 |
| (单位：千) | | | | | |
| 按项目指导研发 | | | | | |
| RLY B 212 | $ | 6,834 | | | $ | 6,120 | | | $ | 714 | |
| RLY B 116 | 3,140 | | | 2,508 | | | 632 | |
| 其他项目候选人 | 578 | | | 622 | | | (44) | |
| 其他未分配的研究和开发费用 | | | | | — | |
| 人事费用(包括股份薪酬) | 2,154 | | | 3,704 | | | (1,550) | |
| 其他费用 | 240 | | | 176 | | | 64 | |
| 研发费用总额 | $ | 12,946 | | | $ | 13,130 | | | $ | (184) | |
截至2024年6月30日的三个月，研发支出为1,290万美元，而截至2023年6月30日的三个月为1,310万美元。与2023年相比，2024年万减少20美元，主要原因是：
▪工资和人事相关成本减少160万美元，主要是由于裁员，自2024年3月6日起生效。
这一减幅被以下各项部分抵销：
▪与开发RLYB212有关的成本增加70万，主要是由于临床开发成本增加，但制造和其他研究和开发成本的下降在很大程度上抵消了这一增长；以及
▪与RLYB116开发相关的成本增加60万美元，主要与制造成本增加有关，但这一增加在很大程度上被临床开发和其他研发成本的下降所抵消。
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月，一般和行政费用分别为440美元万和700美元万。与2023年相比，2024年万减少2.6万美元，主要原因是：
▪工资和与人员有关的费用减少1.4亿美元，主要是由于从2024年3月6日起裁员，以及与2023年相比，2024年持续人数减少；以及
▪其他相关的一般和行政费用减少了120美元万，包括减少我们的咨询费、董事和官员保险费、专业费用以及其他相关的一般和行政费用。
其他收入合计，净额
截至2024年6月30日的三个月，其他总收入净额为130亿美元万，而截至2023年6月30日的三个月为170亿美元万。这一变化主要与有价证券利息收入减少有关。
合资企业的投资损失
截至2024年6月30日的三个月，合资企业的投资亏损为50美元万，而截至2023年6月30日的三个月的投资亏损为20美元万。
截至2024年6月30日及2023年6月30日止六个月的比较
下表汇总了我们的行动结果：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的六个月里， | | |
| (单位：千) | 2024 | | 2023 | | 变化 |
| 收入： | | | | | |
| 协作和许可收入 | $ | 299 | | | $ | — | | | $ | 299 | |
| 总收入 | 299 | | | — | | | 299 | |
| 运营费用： | | | | | |
| 研发 | 25,882 | | | 24,332 | | | 1,550 | |
| 一般和行政 | 11,239 | | | 14,125 | | | (2,886) | |
| 总运营支出 | 37,121 | | | 38,457 | | | (1,336) | |
| 运营亏损 | (36,822) | | | (38,457) | | | 1,635 | |
| 其他收入合计，净额 | 2,729 | | | 3,289 | | | (560) | |
| 合资企业亏损中的权益前亏损 | (34,093) | | | (35,168) | | | 1,075 | |
| 合资企业投资损失 | 1,172 | | | 780 | | | 392 | |
| 净亏损 | $ | (35,265) | | | $ | (35,948) | | | $ | 683 | |
收入
截至2024年6月30日的六个月内，协作和许可收入为30万美元。截至2023年6月30日的六个月内没有合作和许可收入。2024年与2023年相比增加了30万美元，原因是我们在2024年第二季度与强生签订了合作协议，以及确认了与合作绩效义务相关的收入。
运营费用
研究和开发费用
下表总结了我们在每个时期的研发成本：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的六个月里， | | |
| 2024 | | 2023 | | 变化 |
| (单位：千) | | | | | |
| 按项目指导研发 | | | | | |
| RLY B 212 | $ | 12,479 | | | $ | 11,820 | | | $ | 659 | |
| RLY B 116 | 4,437 | | | 3,742 | | | 695 | |
| 其他项目候选人 | 1,182 | | | 1,048 | | | 134 | |
| 其他未分配的研究和开发费用 | | | | | |
| 人事费用(包括股份薪酬) | 7,325 | | | 7,345 | | | (20) | |
| 其他费用 | 459 | | | 377 | | | 82 | |
| 研发费用总额 | $ | 25,882 | | | $ | 24,332 | | | $ | 1,550 | |
截至2024年6月30日的六个月，研发支出为2,590美元万，而截至2023年6月30日的六个月研发支出为2,430美元万。与2023年相比，2024年万增加了160亿美元，主要原因是：
▪与RLYB212开发有关的成本增加70万美元，主要是由于临床开发成本增加，但制造和其他研发成本的下降在很大程度上抵消了这一增长；以及
▪与RLYB116的开发相关的成本增加了70万美元，主要是由于制造成本的增加，这在很大程度上被临床开发和其他研发成本的下降所抵消。
一般和行政费用
截至2024年和2023年6月30日的六个月，一般和行政费用分别为1,120万美元和1,410万美元。2024年与2023年相比减少290万美元，主要原因是：
▪万减少了230000美元，其中包括我们的咨询费、董事和官员保险费、专业费用以及其他相关的一般和行政费用的减少；以及
▪工资和人事相关成本减少60美元万，主要与2024年3月6日生效的裁员有关，此外，与2023年相比，2024年的持续员工人数减少。
其他收入合计，净额
截至2024年6月30日的6个月，其他收入净额为270万美元，而截至2023年6月30日的6个月为330万美元。这一变化主要与有价证券利息收入减少有关。
合资企业的投资损失
截至2024年6月30日的6个月，合资企业的投资亏损为120万美元，而截至2023年6月30日的6个月为80万美元。
流动性与资本资源
流动资金来源
自成立以来，我们主要通过股权融资为我们的运营提供资金。从我们成立以来，在我们首次公开募股之前，我们从股权融资中获得了大约18250美元的万收益。2021年8月，我们完成了首次公开募股，发行并出售了7,130,000股普通股，其中包括因充分行使承销商购买额外股份的选择权而出售的93,000股，公开发行价为每股13.00美元。在扣除承销折扣和佣金以及其他发行成本后，我们获得了大约8,300美元的万净收益。
于2022年8月，我们向美国证券交易委员会提交了一份S-3表格(“框架”)的登记声明，涉及登记和未来可能发行的普通股、优先股、债务证券、权证和/或上述各种单位的任何组合，总金额高达30000美元万。《货架》于2022年8月15日宣布生效。本公司亦同时与Cowen and Company，LLC(“Cowen”)订立销售协议(“销售协议”)。根据销售协议的条款，我们可以通过考恩作为我们的代理不时以价格出售我们的普通股股票，总发行价高达10000美元万。根据销售协议，我们普通股的销售(如果有的话)将按照根据修订后的1933年证券法(“证券法”)颁布的第415(A)(4)条规定的“在市场上出售”的方式进行。根据销售协议，考恩将有权获得相当于根据销售协议出售的任何普通股总收益3.0%的补偿。截至2024年6月30日，吾等并无根据销售协议出售任何普通股股份。
于2022年11月，我们完成了约5,480美元万的后续发售，其中包括5,803,655股普通股，其中包括因部分行使承销商以每股6美元的价格购买额外股份的选择权而出售的803,654股普通股，以及向某些投资者发行的代替普通股的预先融资权证，以购买总计3,333,388股普通股
股票价格为5.9999美元，相当于每股股票的公开发行价减去每股预筹资权证的0.0001美元的行权价。扣除承销折扣和佣金以及其他发行成本后，2022年11月的后续发行净收益约为5,080美元万。
于2024年4月，吾等与JJDC订立证券购买协议，据此，吾等以非登记发售方式向JJDC出售3,636,363股本公司普通股，每股作价1.82美元，较本公司于2024年4月9日的收盘价溢价10%，总收益约660万，扣除发售费用前。除其他事项外，我们同意在此次发行结束后120天内向美国证券交易委员会提交一份股票转售登记说明书。我们于2024年5月10日提交了这份注册声明。
截至2024年6月30日，我们拥有8,860美元的万现金、现金等价物和有价证券。
流动性的使用
我们目前没有持续的重大融资承诺，如信贷额度或担保，预计这些承诺将影响我们未来五年的流动性。见“合同义务” 下面。
资金需求
我们相信，我们现有的现金、现金等价物和有价证券将足以支付我们到2026年年中的运营费用和资本支出需求。这一估计以及我们推进RLYB212、RLYB116和任何其他候选产品开发的预期是基于可能被证明是错误的假设，我们可能会比预期更早耗尽我们的可用资本资源，或者我们的临床试验可能比我们目前预期的更昂贵、更耗时或更难设计或实施。
管理层实施了现金保存举措，包括对其研发活动进行优先排序，主要集中在RLYB212，审查某些可自由支配的费用，并管理其他开发活动的时间安排。然而，我们预计在可预见的未来，随着我们通过临床开发推进我们的候选产品，寻求监管部门的批准，并寻求任何批准的候选产品的商业化，我们将产生巨额费用和运营亏损。
由于与候选药品的研究、开发和商业化相关的许多风险和不确定性、时间长度和活动范围，我们无法估计我们将需要多少实际资金用于开发、批准以及任何已批准的营销和商业化活动。我们未来的短期和长期资本需求将取决于许多因素，包括但不限于：
▪我们临床试验在所有开发阶段的启动、进展、时间、成本和结果；
▪确定、评估、获取和/或开发其他研究计划和其他候选产品；
▪满足FDA、EMA和其他可比外国监管机构建立的监管要求的结果、时间和成本，包括允许优先审查的任何监管指定和FDA、EMA或其他可比外国监管机构要求的任何额外临床试验；
▪FDA、EMA和其他类似的外国监管机构愿意接受我们的临床试验设计，以及我们已完成和计划的临床前研究和临床试验的数据，作为审查和批准RLYB212、RLYB116和任何其他候选产品的基础；
▪为RLYB212、RLYB116和我们的其他候选产品制造和供应非临床和临床试验材料的成本和时间；
▪我们或第三方为RLYB212或任何其他候选产品开发配套诊断(如果需要)的进度、时间和成本，包括设计、制造和监管批准；
▪提交、起诉和执行我们的专利主张和其他知识产权的成本；
▪为潜在的知识产权纠纷辩护的成本，包括第三方对我们提起的专利侵权诉讼；
▪与潜在的临床试验责任或产品责任索赔相关的成本，包括针对此类索赔获得保险和针对此类索赔进行辩护的相关成本；
▪竞争的技术和市场发展的影响；
▪根据我们当前或任何未来的许可协议，支付版税、里程碑或其他付款的成本；
▪我们有能力以有利的条件保持与艾司丹娜和艾伯塞莱拉的合作，并建立任何新的合作关系；
▪我们在多大程度上许可或获取额外的候选产品或技术；以及
▪作为上市公司的运营成本。
其中任何一项结果的变化，或与我们任何候选产品开发有关的其他变量，都可能显著改变与该候选产品开发相关的成本和时间。我们将需要继续依靠额外的融资来实现我们的业务目标。
除上述变数外，如果我们的任何候选产品成功完成开发，我们还将产生与监管申报、市场审批、上市后要求、维护我们的知识产权和监管保护相关的大量额外成本，以及其他商业成本。目前我们无法合理地估计这些成本。
在此之前，如果我们从产品销售中获得了可观的收入，我们预计将通过出售股权、债务融资、营销和分销安排以及合作、战略联盟和许可安排或其他来源来为我们的运营提供资金。我们目前没有信贷安排，也没有承诺的资金来源。未来的任何股权出售都将导致我们现有股东的股权被稀释。如果我们通过债务融资筹集额外资金，我们可能会受到契约的限制或限制我们采取具体行动的能力，例如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息，我们可能需要从任何运营现金流中拨出相当大一部分额外资金来支付此类债务的本金和利息。如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排筹集更多资金，我们可能被要求放弃对我们的技术、知识产权、未来收入流或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。如果我们无法在需要时筹集额外资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止候选产品开发或未来的商业化努力。
现金流
下表汇总了我们每一期的现金流：
| | | | | | | | | | | |
| 止六个月
6月30日， |
| (单位：千) | 2024 | | 2023 |
| 用于经营活动的现金净额 | $ | (25,875) | | | $ | (32,149) | |
| 投资活动提供的现金净额 | 12,860 | | | 7,679 | |
| 融资活动提供的现金净额 | 5,192 | | | 71 | |
| 现金和现金等价物净减少 | $ | (7,823) | | | $ | (24,399) | |
经营活动
在截至2024年6月30日的六个月内，用于经营活动的净现金为2,590美元万，而截至2023年6月30日的六个月为3,210美元万。截至2024年6月30日的6个月，用于经营活动的现金净额减少，主要与营运资本的变化有关。
投资活动
截至2024年6月30日的六个月，投资活动提供的净现金为1,290美元万，而截至2023年6月30日的六个月，投资活动提供的现金净额为770美元万。投资活动提供的现金净额增加520万美元，主要与高评级债务证券到期所得4,430万美元有关，但因于截至2024年6月30日止六个月买入2,990美元高评级债务证券而部分抵销，而来自高评级债务证券到期所得款项则为7,000万，但因于截至2023年6月30日止六个月购买高评级债务证券6,160美元万而部分抵销。
融资活动
截至2024年6月30日止六个月内，融资活动提供的现金净额为520万美元，即根据与JJDC的证券购买协议发行普通股所得款项，扣除发售成本并计入与合作协议有关的总代价分配120万。在截至2023年6月30日的6个月中，融资活动提供的净现金为10万美元，这是根据RallyBioCorporation 2021年员工股票购买计划发行普通股的收益，部分被与我们2022年11月后续发行相关的成本付款所抵消。
合同义务
在截至2024年6月30日的六个月内，我们的合同义务和承诺与我们年度报告中“管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析--合同义务”中描述的情况没有其他重大变化。
关键会计政策与重大判断和估计
我们未经审计的简明综合财务报表是根据美国公认的会计原则编制的。为编制未经审核的简明综合财务报表及相关披露资料，吾等须作出估计及判断，以影响资产、负债、成本及开支的呈报金额，以及在简明综合财务报表中披露或有资产及负债。我们基于历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在当时情况下合理的各种其他因素进行估计，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值的判断的基础，而这些资产和负债的账面价值并不是从其他来源很容易看出的。我们在持续的基础上评估我们的估计和假设。在不同的假设或条件下，我们的实际结果可能与这些估计不同。
有关我们的重要会计政策和最近的会计声明的完整讨论，请参阅附注2万亿。未经审核的简明综合财务报表载于本季度报告其他部分的10-Q表格及年报附注2。我们认为以下会计政策对我们编制简明综合财务报表所使用的判断和估计最为关键。
研究和开发费用
作为编制简明综合财务报表过程的一部分，我们需要估计截至每个报告期发生的研究和开发费用。这一过程包括审查未结合同和采购订单，与我们的人员和供应商沟通，以确定代表我们执行的服务，并在我们尚未收到发票或以其他方式通知实际成本时，估计所执行的服务级别和服务产生的相关成本。我们的大多数服务提供商每月都会为我们提供的服务或在达到合同里程碑时向我们开出欠款发票。我们根据我们当时所知的事实和情况，对截至每个资产负债表日期的应计费用进行估计。我们定期与服务提供商确认我们估计的准确性，并在必要时进行调整。
我们根据与代表我们进行研究和开发的供应商的报价和合同，对收到的服务和花费的努力的估计，来计算与研究和开发活动相关的费用。这些协议的财务条款有待谈判，不同的合同各不相同，可能导致付款不均衡。在某些情况下，向我们的供应商支付的款项可能会超过所提供的服务水平，并导致研发费用的预付款。在应计服务费时，我们估计将提供服务的时间段和每段时间的努力程度。如果服务执行的实际时间或工作水平不同
根据我们的估计，我们相应地调整应计或预付余额。将用于未来研究和开发活动的货物和服务的预付款不能退还，在活动进行时或收到货物时而不是付款时计入费用。
尽管我们预计我们的估计不会与发生的金额有实质性差异，但如果我们对所提供服务的状态和时间的估计与所提供服务的实际状态和时间不同，这可能会导致我们在任何特定时期报告的金额太高或太低。
新兴成长型公司和较小的报告公司
根据《就业法案》，作为一家新兴的成长型公司(EGC)，我们可能会推迟采用某些会计准则，直到这些准则适用于私营公司。JOBS法案规定的其他豁免和减少的报告要求包括：首次公开募股的注册声明中只提供两年经审计的财务报表、根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第404(B)条提供财务报告内部控制审计师报告的豁免要求、上市公司会计监督委员会可能采用的关于强制性审计公司轮换的任何要求的豁免、以及对我们高管薪酬安排的披露不那么广泛。此外，《就业法案》规定，EGC可以利用延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则。这允许企业会计准则委员会推迟采用某些会计准则，直到这些准则适用于私营公司。我们已选择不“选择退出”延长的过渡期，这意味着当一项标准发布或修订时，如果它对公共或私人公司具有不同的应用日期，我们将在私人公司采用新的或修订的标准时采用新的或修订的标准，并将一直这样做，直到我们(I)不可撤销地选择“选择退出”延长的过渡期或(Ii)不再符合EGC的资格。只要允许私营公司提早采用任何新的或修订的会计准则，我们都可以选择提早采用。因此，我们的简明综合财务报表中所载的经营报告结果可能无法与其他上市公司的经营业绩直接进行比较。
我们也是一家“较小的报告公司”，这意味着我们非关联公司持有的股票的市值不到7.0亿美元，在最近结束的财年中，我们的年收入不到1.00亿美元。如果(I)非关联公司持有的我们股票的市值低于2.5亿美元，或(Ii)在最近结束的会计年度内，我们的年收入低于1.00亿美元，且非关联公司持有的我们股票的市值低于7.00亿美元，则我们可能继续是一家规模较小的报告公司。如果我们是一家较小的报告公司，当我们不再是EGC时，我们可能会继续依赖较小的报告公司可以获得的某些披露要求的豁免。具体地说，作为一家较小的报告公司，我们可能会选择在我们的Form 10-K年度报告中只公布最近两个财政年度的经审计财务报表，与新兴成长型公司类似，较小的报告公司减少了有关高管薪酬的披露义务。
表外安排
截至2024年6月30日和2023年12月31日，我们没有任何S-k条例第303(A)(4)(Ii)项定义的表外安排。
第3项关于市场风险的定量和定性披露。
根据修订后的1934年《证券交易法》(下称《交易法》)第12b-2条的定义，我们是一家较小的报告公司，不需要提供本项目下的信息。
项目4.控制和程序
信息披露控制和程序的评估。
我们的管理层在我们的首席执行官和首席财务官(分别是我们的首席执行官和首席财务和会计官)的参与下，评估了截至2024年6月30日我们的披露控制程序的有效性。根据交易法第13a-15(E)和15d-15(E)条规则的定义，术语“披露控制和程序”是指公司的控制和其他程序，旨在确保我们根据交易法提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)规则和表格指定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告。披露控制包括但不限于旨在确保需要披露的信息的控制和程序
一家公司根据《交易所法案》提交或提交的报告被收集起来，并传达给管理层，包括我们的主要高管和主要财务官(视情况而定)，以便及时做出关于要求披露的决定。
管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理部门必须在评估可能的控制和程序的成本效益关系时作出判断。根据对我们截至2024年6月30日的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至该日期，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的。
财务报告内部控制的变化。
在我们最近完成的会计季度内，我们对财务报告的内部控制没有发生变化，这一术语在交易所法案下的规则13a-15(F)和15d-15(F)中定义，这对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或很可能对其产生重大影响。
第二部分--其他资料
项目1.法律诉讼
有时，我们可能会卷入诉讼或其他法律程序。我们目前没有参与任何我们管理层认为可能对我们的业务产生重大不利影响的诉讼或法律程序。无论结果如何，由于辩护和和解成本、管理资源转移、负面宣传和声誉损害等因素，诉讼可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。
第1A项。风险因素。
您应仔细考虑以下描述的风险和不确定性，以及本Form 10-Q季度报告中包含的所有其他信息，包括本Form 10-Q季度报告中的未经审计的简明综合财务报表和相关说明，以及我们的Form 10-Q季度报告中题为“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”的章节。这些风险的负面后果可能会损害我们的业务、前景、经营业绩和财务状况，或者导致我们普通股的交易价格下降。下面描述的风险和不确定性并不是我们面临的唯一风险和不确定性。我们目前不知道或我们目前认为无关紧要的其他风险和不确定性也可能对我们的业务产生不利影响。请参阅“关于前瞻性陈述的告诫”。
与我们的财务状况和额外资本需求相关的风险
我们自成立以来已经蒙受了重大损失，并预计在可预见的未来还将继续蒙受损失。我们没有将任何产品商业化，也从未从任何产品的商业化中获得收入。我们目前没有盈利，我们可能永远不会实现或维持盈利。
我们是一家临床阶段的生物技术公司，运营历史有限。因此，我们没有盈利，自成立以来我们发生了重大运营亏损，包括截至2024年6月30日的三个月和六个月的净亏损分别为16，20美元万和3,530万美元，以及截至2023年6月30日的三个月和六个月的净亏损分别为1,860万美元和3,590万美元。截至2024年6月30日，我们的累计赤字为27050美元万。对生物制药产品开发的投资具有很高的投机性，因为它需要大量的前期资本支出，以及任何潜在的候选产品无法获得监管批准并在商业上可行的重大风险。自成立以来，我们将我们的所有资源投入到筹集资金、组织和配备公司人员、业务规划、进行发现和研究活动、获取或发现候选产品、建立和保护我们的知识产权组合、开发和改进我们的候选产品以及准备和进行临床试验以及与第三方建立制造我们候选产品和组件材料的安排上，包括与我们每个项目的临床前开发和制造活动以及RLYB212和RLYB116的第一阶段临床研究以及计划的RLYB212第二阶段临床试验有关的活动。我们没有任何候选产品被批准销售，也没有从产品销售中获得任何收入。
我们预计，在可预见的未来，随着我们推进我们的计划和运营我们的业务，我们将招致重大的额外运营亏损。在临床开发过程中，在每个临床阶段推进候选产品的成本往往会大幅增加。即使在一个司法管辖区，将任何候选产品推向市场批准的总成本也是巨大的。由于与药品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法准确预测增加费用的时间或金额，或者我们何时或是否能够开始从任何候选产品的商业化中产生收入，或者实现或保持盈利。我们的支出将大幅增加，如果我们：
▪推进我们计划的RLYB212第二阶段临床试验；
▪推进我们的FNAit自然历史研究，以及任何其他研究，以支持我们的开发计划和RLYB212的相关法规提交；
▪为RLYB116和我们的任何其他候选产品计划并进行任何未来的临床试验；
▪寻求监管部门对RLYB212、RLYB116和任何其他候选产品的批准，以及任何相关的配套诊断(如果需要)；
▪为我们的候选产品推进我们的发现和临床前开发活动；
▪继续发现和开发更多的候选产品；
▪聘请更多的临床、科学和商业人员；
▪获得或许可其他候选产品或技术；
▪维护、扩大和保护我们的知识产权组合；
▪确保制造来源和供应链能力足以生产足够数量的我们的候选产品，包括我们获得监管批准的任何候选产品；以及
▪建立销售、营销和分销基础设施，以便将我们的计划商业化(如果获得批准)，以及我们可能获得市场批准的任何其他候选产品。
我们不知道我们什么时候或是否会盈利。我们能否创造收入并实现盈利，取决于我们能否成功完成候选产品的开发并获得必要的监管批准，使其商业化，这受到大量额外风险和不确定性的影响，如“-与发现、开发、临床测试、制造和监管批准相关的风险”一节所述。
我们的每一种候选产品都需要额外的临床前和/或临床开发、多个司法管辖区的监管批准、制造供应、产能、分销渠道和专业知识的安全、使用外部供应商、建立商业组织、大量投资和重大营销努力，才能从产品销售中获得任何收入。因此，我们预计在可预见的未来将继续出现净亏损和负现金流。这些净亏损和负现金流已经并将继续对我们的股东权益和营运资本产生不利影响。我们未来的净亏损数额将在一定程度上取决于我们未来支出的增长率和我们创造收入的能力。如果我们无法单独或通过当前或未来的合作开发一个或多个候选产品并将其商业化，或者如果任何获得营销批准的产品的收入不足，我们将无法实现盈利。即使我们成功地将RLYB212、RLYB116或我们的任何其他候选产品商业化，我们也可能继续产生大量的研究和开发以及其他费用来确定和开发其他候选产品。即使我们确实实现了盈利，我们也可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力，也无法达到外界对我们盈利能力的预期。如果我们不能实现并保持盈利，将降低公司的价值，并可能削弱我们筹集资金、保持研发努力、扩大业务、执行业务计划或继续运营的能力。
我们将需要大量额外资本为我们的运营提供资金，如果我们无法获得必要的融资，我们可能无法完成RLYB212、RLYB116或我们可能开发的任何其他候选产品的开发和商业化。
我们预计将花费大量资金完成RLYB212和RLYB116或我们的任何其他候选产品的开发，寻求监管部门的批准，并在获得批准的情况下将其商业化。此外，根据我们与AbCellera、AffiBody Ab(“Affibody”)、Prephy lix AS(“Prephy lix”)、瑞典孤儿Biovitrum Ab(Publ)(“SOBI”)和Kymab Limited(“Sanofi”)的协议，我们有义务支付某些款项，包括与某些开发和商业里程碑的实现以及根据该等协议销售所产生的产品有关的里程碑和特许权使用费。我们还可能花费大量资金来开发实验室测试，如果FDA或其他医疗机构要求，还可以进行一项或多项配套诊断，以确定要纳入我们的临床试验的患者或可能对我们的候选产品有反应的患者。
根据我们目前的运营计划，我们相信，截至2024年6月30日，我们现有的现金、现金等价物和有价证券将足以支付我们的运营费用和资本支出
要求推迟到2026年年中。这一估计以及我们推进RLYB212、RLYB116和任何其他候选产品的临床前和临床开发的预期是基于可能被证明是错误的假设，我们可能会比预期更早耗尽我们的可用资本资源，或者我们的临床试验可能比我们目前预期的更昂贵、更耗时或更难设计或实施。不断变化的环境，包括任何意想不到的费用，可能会导致我们消耗资本的速度大大快于我们目前的预期，而且由于我们无法控制的情况，我们可能需要花费比目前预期更多的资金。由于许多风险和不确定性，与开发RLYB212、RLYB116或我们可能开发的任何候选产品相关的时间长度和活动范围非常不确定，我们无法估计我们将需要多少实际资金用于开发、批准以及任何批准的营销和商业化活动。我们未来的短期和长期资本需求将取决于许多因素，包括但不限于：
▪我们临床试验在所有开发阶段的启动、进展、时间、成本和结果；
▪满足FDA、EMA和其他可比外国监管机构建立的监管要求的结果、时间和成本，包括允许优先审查的任何监管指定和FDA、EMA或其他可比外国监管机构要求的任何额外临床试验；
▪FDA、EMA和其他类似的外国监管机构愿意接受我们的临床试验设计，以及我们已完成和计划的临床前研究和临床试验的数据，作为审查和批准RLYB212、RLYB116和任何其他候选产品的基础；
▪为RLYB212、RLYB116和我们的其他候选产品制造和供应非临床和临床试验材料的成本和时间；
▪我们或第三方为RLYB212或任何其他候选产品开发配套诊断(如果需要)的进度、时间和成本，包括设计、制造和监管批准；
▪确定、评估、获取和/或开发其他研究计划和其他候选产品；
▪提交、起诉和执行我们的专利主张和其他知识产权的成本；
▪为潜在的知识产权纠纷辩护的成本，包括第三方对我们提起的专利侵权诉讼；
▪与潜在的临床试验责任或产品责任索赔相关的成本，包括针对此类索赔获得保险和针对此类索赔进行辩护的相关成本；
▪竞争的技术和市场发展的影响；
▪根据我们当前或任何未来的许可协议，支付版税、里程碑或其他付款的成本；
▪我们有能力保持与艾司丹娜和艾伯塞莱拉的良好合作关系，并建立新的合作关系；
▪我们在多大程度上许可或获取额外的候选产品或技术；以及
▪作为上市公司的运营成本。
我们将需要大量的额外资金来推进我们候选产品的开发和潜在的商业化，我们可以通过股权发行、债务融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排或其他来源来筹集资金。根据我们的业务表现、经济环境和市场状况，我们可能无法在需要时以可接受的条件筹集额外资金，或者根本无法筹集资金。此外，不确定的地缘政治事件，如
由于乌克兰战争和以色列冲突影响了全球经济，严重或长期的经济衰退可能给我们的业务带来各种挑战，包括金融市场中断，这可能对我们在需要时或在可接受的条件下筹集更多资本的能力产生不利影响，如果有的话。如果我们不能成功地以可接受的条件筹集更多资金，我们可能需要大幅推迟、缩减或停止我们的一个或多个候选产品的开发，或者任何可能被批准上市的产品的商业化，我们可能会被迫停止运营。此外，试图获得额外的融资可能会转移我们管理层从日常活动上的时间和注意力，并损害我们的候选产品开发工作。
筹集额外资本可能会对我们的股东造成稀释，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利。
在此之前，如果我们从产品销售中获得了可观的收入，我们预计将通过出售股权、债务融资、营销和分销安排以及合作、战略联盟和许可安排或其他来源来为我们的运营提供资金。我们目前没有任何承诺的外部资金来源。此外，由于有利的市场条件或战略考虑，我们可能会寻求额外的资本，即使我们认为我们有足够的资金用于当前或未来的运营计划。
如果我们未来通过出售股本或可转换债务证券筹集额外资本，包括根据与Cowen and Company，LLC的销售协议出售我们的普通股，则每个股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他优惠，对他们作为普通股股东的权利产生不利影响。此外，债务融资和优先股融资可能涉及的协议可能包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，例如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。如果我们通过债务融资筹集额外资金，我们可能会受到契约的限制或限制我们采取具体行动的能力，例如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息，我们可能需要从任何运营现金流中拨出相当大一部分额外资金来支付此类债务的本金和利息。未来的任何债务，再加上我们的其他财务义务，可能会增加我们对总体经济、行业和市场状况不利变化的脆弱性，限制我们在规划或应对业务和行业变化方面的灵活性，并与债务较少或偿债选择更好的竞争对手相比，构成竞争劣势。如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排筹集更多资金，我们可能被要求放弃对我们的技术、知识产权、未来收入流或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。如果我们无法在需要时筹集额外资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止候选产品开发或未来的商业化努力。
我们的经营历史有限，没有药品商业化的历史，这可能会使我们很难评估我们未来的生存前景。
Rallybio成立于2018年1月，到目前为止，我们的业务仅限于为公司提供资金和人员，识别、评估和收购或授权候选产品和技术，为RLYB211、RLYB212和RLYB116进行临床前研究和临床试验，以及为我们的候选产品进行临床前研究，并开发一系列其他临床前和研究计划。我们还没有证明有能力成功完成大规模的关键临床试验，获得市场批准，制造商业规模的产品，或安排第三方代表我们这样做，或进行成功的产品商业化所需的销售和营销活动。因此，如果我们有更长的运营历史或成功开发、获得营销批准和药品商业化的历史，对我们未来成功或生存能力的预测可能不会像应有的那样准确。
此外，作为一家经营历史有限的企业，我们可能会遇到不可预见的费用、困难、并发症、延误等已知和未知的挑战。我们最终需要从一家专注于研发的公司转型为一家能够支持商业活动的公司。我们在这样的过渡中可能不会成功，因此，我们的业务可能会受到不利影响。
我们的季度和年度财务业绩可能会波动，这使得我们的业绩很难预测，并可能导致我们的业绩达不到预期。
过去，我们的财务状况和经营业绩各有不同，未来由于各种因素，我们的财务状况和经营业绩将继续在季度和年度之间波动，其中许多因素是我们无法控制的。可能导致这些波动的与我们业务相关的因素包括以下因素，以及本季度报告Form 10-Q中其他部分描述的其他因素：
▪与我们的候选产品或研究流水线的持续开发相关的费用水平的变化；
▪现有或未来的候选产品进入临床或临床试验的延迟或失败；
▪开发、制造和商业化我们的候选产品的可行性；
▪我们与战略合作伙伴的关系以及任何相关的排他性条款；
▪我们执行任何额外的合作、许可或类似安排，以及我们可能根据现有或未来安排支付或收到付款的时间，或终止或修改任何此类现有或未来安排；
▪我们的业务在可预见的未来处于净亏损状态；
▪如果需要，我们自己或与合作者一起开发配套诊断并获得市场批准的能力；
▪我们始终如一地生产我们的候选产品的能力，包括临床或商业用途的足够数量；
▪我们依赖并需要吸引和留住关键管理人员和其他人员；
▪有关专利或其他专有权、诉讼事项以及我们为候选产品获得和维护专利保护的能力的发展或争议；
▪我们或我们的竞争对手的战略决策，如收购、剥离、剥离、合资企业、战略投资或业务战略的变化；
▪如果我们的任何一个候选产品获得了监管部门的批准，该批准的条款和市场对该候选产品的接受和需求；
▪停电、罢工、内乱、战争、恐怖主义行为或自然灾害等业务中断；
▪我们的竞争对手和潜在竞争对手在开发和商业化竞争的技术或产品、获得关键知识产权的资金或获得权利方面可能具有的潜在优势；
▪影响我们的候选产品或我们的竞争对手的监管发展；以及
▪我们有能力利用我们的净营业亏损(“NOL”)和所得税抵免结转来抵消所得税。
由于这些和其他因素，我们不应依赖之前任何季度或年度的业绩作为我们未来经营业绩的指标，对我们经营业绩的逐期比较可能不是我们未来业绩的有意义的指标。在任何一个或多个特定季度，我们的经营业绩都可能低于证券分析师或投资者的预期，这可能会导致我们的股价下跌。
我们使用净营业亏损和所得税抵免结转来抵消未来所得税负债的能力可能会受到一定的限制。
在我们的历史上，我们招致了大量的NOL。在我们继续产生应税亏损的情况下，未使用的亏损将结转，并可用于抵消未来的应税收入，直到该等未使用的亏损到期为止。在2017年12月31日之后的纳税年度中产生的NOL不受到期的影响。在2017年12月31日之后开始的纳税年度中产生的联邦NOL通常不能追溯到之前的纳税年度，但根据冠状病毒援助、救济和经济安全法(“CARE法案”)，在2017年12月31日之后到2021年1月1日之前的纳税年度中产生的联邦NOL可以追溯到产生损失的纳税年度之前的五个纳税年度中的每一个。此外，2017年12月31日之后开始的应税年度产生的NOL的扣除额一般限于本年度应税收入的80%，然而，由于CARE法案的结果，对于2021年1月1日之前的应税年度，2017年12月31日之后开始的应税年度产生的联邦NOL的扣除额不受此限制。我们也有大量的联邦和州研发和其他税收抵免结转。这些税收抵免结转可能会到期，未使用，也无法用于抵消未来的所得税负债。此外，一般而言，根据修订后的《1986年美国国税法》(以下简称《守则》)第382和383条的规定，公司“所有权变更”后，其使用变更前的NOL和税收抵免结转来抵销未来应纳税所得额的能力受到限制。就这些目的而言，所有权变更通常发生在一个或多个股东或持有公司至少5%股份的股东集团在规定的测试期内其所有权比其最低所有权百分比增加50个百分点以上的情况下。由于之前的所有权变更，我们的一些历史NOL可能会受到我们使用它们的能力的年度限制。此外，我们未来可能会因为股票的未来交易而经历这样的所有权变化，其中一些交易可能不在我们的控制范围之内。如果我们经历所有权变更，我们使用NOL和所得税抵免结转的能力可能会进一步受到限制。由于这些原因，即使我们实现了盈利，我们也可能无法使用我们的NOL或税收抵免结转的很大一部分。
与发现、开发、临床测试、制造和监管审批相关的风险
我们严重依赖处于早期临床开发阶段的RLYB212和RLYB116的成功。如果我们不能开发、获得监管机构对我们的候选产品的批准或成功地将其商业化，或者如果我们在这样做的过程中遇到重大延误，我们的业务将受到实质性的损害。
我们的主导项目处于早期临床开发阶段，目前我们没有任何产生收入的商业产品或任何其他收入来源。到目前为止，我们已经投入了大量的努力和财政资源来开发用于预防FNAIt的RLYB212和开发RLYB116。我们未来的成功在很大程度上取决于我们成功完成候选产品的临床前和临床开发、获得监管部门批准并成功商业化的能力，而这可能永远不会发生。我们目前没有获准商业销售的产品，也可能永远无法开发出适销对路的产品。临床试验进展中的任何延误都可能影响我们的产品开发时间表，导致成本增加，影响我们根据计划获得市场批准的能力，并推迟商业化。
在我们的候选产品商业化销售获得监管批准之前，我们必须通过漫长、复杂和昂贵的临床前研究和临床试验，证明用于每个目标适应症的研究产品候选的安全性和有效性。失败可能在临床前研究和临床试验过程中的任何时候发生，而且由于我们的候选产品处于开发的早期阶段，失败的风险很高，我们可能永远不会成功开发出适销对路的产品。
我们创造产品收入的能力将在很大程度上取决于我们候选产品的成功开发和最终商业化，而这可能永远不会发生。我们候选产品的正在进行和未来的临床前研究和临床试验可能没有显示出足够的安全性或有效性，或者没有足够的质量来获得或维持监管部门的批准。不能保证我们的任何候选产品，即使获得批准，也将被证明是商业上可行的疗法。
RLYB212和RLYB116是为皮下自我给药而设计的。RLYB212和RLYB116的配方或物理性质最终可能被确定为不足以支持该给药途径。如果皮下给药不可行，我们可能需要确定其他配方或给药途径，这可能会推迟我们临床试验或商业化的启动，并导致显著的额外成本。此外，替代配方和给药途径可以是
需要将我们的候选产品与竞争对手区分开来和/或确保访问权限，以支持成功的商业化。
我们可能开发的候选产品的商业化将需要额外的临床前和临床开发；包括FDA和EMA在内的多个司法管辖区的监管和营销批准；获得制造供应、能力和专业知识；建立商业组织；以及重大的营销努力。我们候选产品的成功将取决于以下几个因素：
▪成功和及时地启动临床前研究，并成功和及时地启动、登记和完成我们的临床试验，结果支持我们的产品候选产品在我们计划的时间范围内在目标人群中的安全性和有效性以及可接受的风险-益处概况；
▪监管授权继续进行研究新药申请或CTA，以便我们可以开始我们的候选产品的计划或未来的临床试验；
▪我们有足够的财政和其他资源来完成必要的临床前研究和临床试验；
▪获得相关监管机构对我们候选产品的监管批准，如有需要，还可获得包括配套诊断在内的体外诊断设备的批准；
▪我们有能力成功地为我们的某些候选产品使用某些输送系统，如预充式注射器(“PFS”)、笔式注射器和/或自动注射器，并获得监管机构对任何此类药物/装置组合产品的批准；
▪满足FDA、EMA和其他可比外国监管机构制定的监管要求的结果、时间和成本，包括任何上市后承诺；
▪与第三方制造商就临床供应和商业制造建立商业上可行的安排；
▪为我们的候选产品获得并维护专利和商业秘密保护以及法规排他性；
▪建立销售、营销和分销能力，无论是单独或通过合作，以支持我们的候选产品商业化，如果和当批准；
▪如果患者、医疗界和第三方付款人批准，则接受产品候选；
▪有效地区分和竞争其他已批准和/或用于与我们候选产品相同适应症的疗法，特别是RLYB116；
▪获得并维护第三方保险和报销；
▪执行和捍卫知识产权和索赔；以及
▪在批准后，保持候选产品的可接受的安全概况。
如果我们不能及时或根本实现这些因素中的一个或多个，我们可能会遇到重大延误或无法成功地将我们的候选产品商业化，这将对我们的业务造成严重损害。由于临床开发和监管审批过程的不确定性和耗时，我们可能无法成功开发我们的任何候选产品，并可能选择停止开发我们的任何候选产品。如果我们停止开发候选产品，我们将不会从该候选产品获得预期收入，并且我们在该候选产品上的投资可能不会获得任何回报。如果一种候选产品被证明对其靶向适应症不安全有效，我们可能会出于临床原因停止使用该产品。在临床开发过程中，我们这个领域的公司经常需要
如果候选产品不能在患者利益所需的耐受剂量下达到必要的疗效，则停止候选产品的开发。此外，可能还有一些关于我们候选产品的安全性、有效性和风险与益处的重要事实，目前我们还不知道。任何意想不到的安全事件或我们在临床试验中未能产生足够的数据来证明有效性，都可能导致候选产品未能通过临床开发。此外，即使该候选产品满足其安全性和有效性终点，我们也可能会因为各种原因而停止其开发，例如竞争环境或护理标准的变化以及我们资源的优先顺序。
我们在寻找更多候选产品的努力可能不会成功。由于我们的资源和资金有限，我们必须优先开发某些候选产品，这些产品的选择可能被证明是错误的，并对我们的业务产生不利影响。
我们可能会通过合作、收购或授权更多针对经过验证的生物学的候选产品来扩大我们的渠道。我们还寻求根据我们与ExScience a的合资企业以及我们与AbCellera的战略联盟来确定和开发候选产品。如果我们未能确定其他潜在的候选产品，或未能与其他候选产品合作、收购或许可其他候选产品，我们的业务可能会受到严重损害。
开发更多候选产品的研究计划需要大量的技术、财务和人力资源，无论它们最终是否成功。我们的努力最初可能在确定潜在适应症或候选产品方面表现出希望，但由于几个原因未能产生临床开发结果，包括：
▪所使用的研究方法可能不能成功地确定潜在的适应症或候选产品；
▪在进一步研究后，可能的候选产品可能被证明具有有害或意想不到的不良影响或其他特征，表明它们不太可能是有效的药物；或
▪可能需要比我们所拥有的更多的人力和财力来为我们的候选产品确定更多的治疗机会，或者通过研究计划开发合适的潜在候选产品，从而限制了我们开发、多样化和扩大产品组合的能力。
由于我们的财力和人力资源有限，我们打算首先将重点放在有限适应症的研究计划和产品候选上。因此，我们可能会放弃或推迟寻求与其他候选产品或其他可能具有更大商业潜力或更大成功可能性的迹象的机会。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。
因此，不能保证我们能够为我们的候选产品确定更多的治疗机会，或者通过内部研究计划开发合适的潜在候选产品，这可能会对我们未来的增长和前景产生实质性的不利影响。
临床前研究和临床试验是昂贵、耗时、难以设计和实施的，而且涉及不确定的结果。我们进入临床试验的任何候选产品可能不会在以后的临床试验中获得有利的结果，如果有的话，也不会获得上市批准。我们可能会在完成或最终无法完成我们候选产品的开发和商业化过程中产生额外的成本或遇到延迟。
在获得FDA、EMA或其他类似监管机构批准销售我们的候选产品之前，我们必须完成临床前研究和广泛的临床试验，以证明我们候选产品的安全性和有效性。为了启动任何未来候选产品的临床试验，我们必须向FDA、EMA或其他类似的外国监管机构提交临床前研究结果，以及其他信息，包括关于CMC和我们建议的临床试验方案的信息，作为IND或类似监管文件的一部分，这些文件必须得到FDA、EMA或其他适用监管机构的接受，然后我们才能进行临床开发。如果监管机构要求我们完成额外的临床前研究，或者我们被要求满足其他监管机构的要求，例如为我们的FNAIt预防计划获得设备监管路径的一致性，我们的临床试验的开始可能会被推迟或阻止。即使在我们收到并纳入这些监管机构的指导之后，FDA、EMA或其他监管机构可能(I)不同意我们已满足他们开始临床试验的要求，(Ii)改变他们对我们的数据、试验设计或临床可接受性的立场
可能需要我们完成额外的临床前研究或临床试验，或者(Iii)对审批提出比我们目前预期更严格的要求。
我们可能会在启动和完成我们打算进行的任何临床试验方面遇到延误，我们不知道计划中的临床前研究或临床试验是否会按时开始，是否需要重新设计，是否按时招募足够数量的患者，或者是否如期完成，或者根本不知道。我们可能会遇到许多不可预见的事件，这些事件可能会推迟或阻止我们完成当前的临床试验或启动和完成新的试验，其中任何一项都可能会推迟或阻止我们获得营销批准或将我们的候选产品商业化。这些活动包括但不限于：
▪FDA、EMA或其他类似的外国监管机构要求我们在允许我们开始试验之前提交额外的数据或施加其他要求；
▪监管机构延迟接收或拒绝允许我们继续进行计划中的临床试验或我们可能启动的任何其他临床试验，或暂停临床试验；
▪我们的非临床试验或临床试验的阴性结果；
▪在确定、招募和保留足够数量的合适患者和临床试验地点以参与临床试验方面所涉及的挑战、延误和成本；
▪延迟与预期的CRO和临床试验地点就可接受的条款达成协议，其条款可能需要进行广泛的谈判，并且可能在不同的CRO和试验地点之间存在显著差异；
▪在美国境内的每个地点延迟获得机构审查委员会(“IRB”)的批准，或在美国以外的地点获得独立道德委员会(“IEC”)的批准；
▪分析数据的延迟或问题，或需要额外的分析或数据，或需要招募更多的患者；
▪我们、我们的CRO、试验地点或调查人员未能遵守临床试验、法规、法律或合同要求，并根据FDA的良好临床实践(GCP)要求和试验方案进行试验；
▪进行临床试验所需的候选产品或其他材料的数量或质量不足，例如，由于延迟定义和实施临床试验所用材料的制造过程，或用于制造更大数量的材料，或在制造足够的成品药物供应方面出现的其他延误或问题；
▪体外诊断设备的设计和准备方面的问题，包括配套诊断测试(如果需要)，以及我们或我们的合作者无法为RLYB212或任何其他候选产品开发任何所需的实验室诊断测试或配套诊断；
▪缺乏足够的资金来继续临床试验，包括由于意外的费用或临床试验费用的增加；
▪发生严重不良事件，包括与候选产品相关的意想不到的严重不良事件，或来自我们自己或竞争疗法的非临床或临床测试的报告，引起安全性或有效性问题，或在解决试验过程中出现的患者安全问题方面的延迟或失败；
▪法规要求和指南的改变，要求改变计划中的或正在进行的临床前和临床研究，或进行额外的研究；以及
▪难以招聘和留住具备所需专业知识水平的员工、顾问或承包商。
此外，如果临床试验由我们、正在进行此类试验的机构的IRBs或IECS、FDA、EMA或其他监管机构暂停或终止，或由数据和安全监测委员会(“DSMB”)建议终止，我们可能会遇到延迟。这些主管部门可能会因为几个因素而暂停或终止临床试验，或建议更改临床试验，这些因素包括未能按照法规要求或我们的临床规程进行临床试验、未能确定安全问题或不良副作用、未能证明使用药物的益处、政府法规或行政措施的变化。
此外，我们依赖并将依赖CRO和临床试验地点来确保我们的临床试验的适当和及时进行，尽管我们对他们承诺的活动有协议，但我们对他们的实际表现的影响有限，如标题为“--与我们对第三方的依赖有关的风险”一节所述。
我们的主要候选产品RLYB212和RLYB116仍处于早期临床开发阶段，需要成功完成一项或多项注册临床试验，然后我们才能准备提交生物制品许可证申请(BLA)供FDA监管部门批准。我们无法肯定地预测我们是否或何时可能完成RLYB212或RLYB116的开发，提交BLA供监管部门批准，或者任何此类BLA是否会获得FDA的批准。
我们临床试验的首席研究员可以不时地担任我们的科学顾问或顾问，并获得与此类服务相关的报酬。在某些情况下，我们可能被要求向FDA报告其中的一些关系。FDA可能会得出结论，我们与主要研究人员之间的经济关系造成了利益冲突，或以其他方式影响了临床试验的解释。因此，FDA可能会质疑在适用的临床试验地点产生的数据的完整性，临床试验本身的效用可能会受到威胁。这可能会导致FDA延迟批准或拒绝我们的上市申请，并可能最终导致我们的候选产品被拒绝上市批准。
如果我们的候选产品的任何临床试验延迟完成或终止，我们候选产品的商业前景将受到损害，我们从这些候选产品中获得产品收入的能力将被推迟或阻止。此外，完成临床试验的任何延误都将增加我们的成本，减缓我们的候选产品开发和审批过程，并危及我们开始产品销售和创造收入的能力。此外，许多导致或导致临床试验终止或暂停、或临床试验开始或完成延迟的因素也可能最终导致我们的候选产品被拒绝获得监管部门的批准。因此，我们的临床试验出现的任何延误都可能缩短我们可能拥有将候选产品商业化的独家权利的任何期限，而我们的竞争对手可能会在我们之前将产品推向市场，我们候选产品的商业可行性可能会显著降低。任何这些情况都可能对我们的业务、财务状况和前景造成重大损害。
在临床试验中招募和保留患者是一个昂贵和耗时的过程，可能会因为我们无法控制的多种因素而变得更加困难或变得不可能，包括我们对罕见疾病的关注。
确定并使患者有资格参与我们候选产品的临床试验对我们的成功至关重要。根据他们的方案及时完成临床试验取决于我们招募符合条件的患者参与测试我们候选产品的速度，以及我们招募足够数量的患者留在研究中直到研究结束的能力。临床试验招募的延迟往往会导致成本增加、推进产品开发的延迟、技术有效性测试的延迟、获得监管批准的延迟或临床试验的终止。我们可能无法招募足够数量的患者来完成我们的任何临床试验，包括我们的FNAIt计划的自然历史研究，即使一旦登记，我们也可能无法留住足够数量的患者来完成我们的任何试验。
临床试验中患者的入选和保留取决于许多因素，包括：
▪临床试验的设计，包括方案中定义的患者资格标准；
▪分析试验主要终点所需的患者群体的大小和性质；
▪与候选产品有关的现有安全性和有效性数据；
▪患者与临床地点的距离；
▪我们有能力招聘具有适当能力和经验的临床试验研究人员；
▪临床医生和患者对正在研究的候选产品相对于其他现有疗法的潜在优势的看法，包括可能被批准用于我们正在调查的适应症的任何新药或医疗器械；
▪其他公司或机构正在进行的竞争性临床试验，特别是RLYB116；
▪我们获得和维护患者同意的能力；
▪参加临床试验的患者在完成试验前退出试验的风险；以及
▪其他我们可能无法控制的因素，这些因素可能会限制患者、主要研究人员或工作人员，或者临床场地的可用性。
此外，我们可能很难识别和招募患者参加我们计划的临床试验，因为我们计划评估我们当前候选产品的条件是罕见的疾病，而且我们预计可用于临床试验的患者池将是有限的。此外，由于对其中许多疾病的筛查并未得到广泛采用，而且由于在没有筛查的情况下很难诊断这些疾病，我们可能很难找到有资格参与我们的研究或试验的患者。例如，RLYB212临床试验的参与者具有罕见的HPA-1b/b基因，我们可能很难确定这些临床试验的参与者。此外，我们的RLYB116临床试验将与其他临床试验竞争目前正在进行的PNH和GMG临床试验中的候选产品，这一竞争将减少我们可用的患者数量和类型，因为一些可能选择参加我们的试验的患者可能会选择参加由我们的竞争对手进行的试验。此外，我们可能会在任何候选产品的临床试验中报告任何负面结果，这可能会使我们难以或不可能在相同或类似候选产品的其他临床试验中招募和留住患者。
在美国以外，我们成功启动、登记和完成临床试验的能力受到许多额外风险的影响，包括：
▪难以建立或管理与CRO和医生的关系；
▪进行临床试验的不同标准；
▪我们无法找到合格的当地顾问，医生和合作伙伴;
▪遵守各种外国法律、医疗标准和监管要求的潜在负担，包括对药品和生物技术产品和治疗的监管。
如果我们不能招募足够数量的合格患者参与临床试验，我们可能无法启动或继续FDA、EMA或其他监管机构要求的临床试验。如果我们难以招募足够数量的患者来按计划进行临床试验，我们可能需要推迟、限制或终止正在进行或计划中的临床试验。计划中的患者登记或保留的延迟或失败可能会导致成本增加或计划延迟，这可能会对我们开发候选产品的能力产生有害影响，或者可能使进一步的开发变得不可能。
我们可能会不时宣布或公布的临床前研究、临床试验或分析的结果，可能并不代表在以后的试验中获得的结果，我们可能公布的任何中期结果可能与最终结果不同。
临床前研究、临床试验或对此类试验结果的分析可能不能预测以后的临床试验结果。在以后的临床试验中，候选产品可能无法显示出预期的安全性
以及疗效特征，尽管通过临床前研究和先前的临床试验取得了进展，或者根据对早期试验的数据的分析显示了有希望的结果。晚期临床试验可能包括更多的患者，并可能在其他重要方面与早期临床试验不同，包括对纳入和排除标准、患者群体、疗效终点、给药方案和统计设计的更改。我们对RLYB212进行的10期亿临床研究是单盲的，因此很难预测血小板清除的速度如何将导致预防FNAIt风险较高的孕妇的同种免疫，以及我们在此类研究中观察到的结果是否会在更大规模和更高级的临床试验中重复。尽管早些时候的结果令人振奋，但生物制药行业的一些公司在后期临床试验中因缺乏疗效或不良安全性而遭受重大挫折。此外，基于来自临床结果分析的有希望的数据的结论，例如对结果的前瞻性和临时性分析，在具有预先指定的终点的后续临床试验中可能被证明是不正确的，或者可能被监管机构认为不够充分。我们已经完成了RLYB212和RLYB116的第一阶段临床研究，然而，即使我们按计划完成后来的临床试验，我们也不能确定它们的结果是否足以支持足以获得监管部门批准的安全性和有效性要求，因此，我们的临床开发计划可能会受到实质性损害。
此外，我们宣布或公布的临床试验的临时、“顶线”和初步数据可能会随着更多患者数据的获得或进行额外的分析而发生变化。在这类临床试验中获得的数据要经过额外的审计和核实程序，在这些程序之后，这些临时数据可能与最终数据有很大不同。
我们开发的任何候选产品或其管理，可能会导致严重的不良事件或不良副作用，这可能会停止其临床开发，推迟或阻止上市审批，或者，如果获得批准，将要求它们退出市场，包括安全警告，或以其他方式限制其销售。
我们开发的任何候选产品引起的不良事件或不良副作用可能会导致我们或监管机构或IRBs、IECS或DSMB(如果适用)中断、推迟或停止临床试验，如果我们寻求批准任何此类候选产品，可能会导致更严格的标签，FDA强制实施风险评估和缓解策略(REMS)计划，或者FDA、EMA或其他类似外国监管机构推迟或拒绝监管批准。此外，与我们的候选产品相关的管理流程或相关程序也可能导致不良副作用。即使我们确定严重的不良事件与研究治疗无关，此类事件也可能影响患者招募或入选患者完成试验的能力。我们进行的任何临床试验的结果都可能揭示出严重的、不可接受的严重程度和普遍的副作用。例如，补体抑制剂在设计上具有免疫抑制作用，在某些情况下，可以用于健康状况严重受损的患者。因此，服用RLYB116可能会使患者更容易受到感染。RLYB116患者的长期服用可能会导致免疫反应，导致不良反应或损害活动和/或疗效。患者可能会对药物产生过敏反应和/或产生针对RLYB116的抗体，或者可能需要使用脑膜炎双球菌疫苗和预防性抗生素进行免疫。导致不良反应或削弱RLYB116活性的免疫反应可能会导致我们的开发计划延迟或终止。
一些在早期试验中最初显示出治疗前景的潜在疗法，后来被发现会产生副作用，阻碍它们的进一步发展。此外，副作用可能会影响患者招募或登记患者完成试验的能力，或导致潜在的临床试验或产品责任索赔。临床试验人员在认识或管理我们的候选产品的潜在副作用方面培训不足或失败，可能会导致患者受伤或死亡。此外，临床试验的本质是利用潜在患者群体的样本。由于受试者数量和暴露时间有限，我们的候选产品或我们竞争对手的产品的罕见和严重副作用可能只有在更多的患者接触到该药物时才会被发现。
如果我们或其他人后来发现我们在产品获得批准后开发的任何候选产品造成了不良副作用，可能会产生几个负面后果，可能会对我们的业务造成实质性损害，包括：
▪监管部门可以暂停或撤回对该产品候选产品的审批；
▪监管机构可能要求在标签上附加警告，限制此类候选产品的批准使用，或以其他方式限制分销或营销，例如要求采用REMS计划；
▪我们可能需要进行更多的临床试验；
▪我们可能会被起诉，并对给患者造成的伤害承担责任；以及
▪我们的声誉可能会受损。
我们无法预测我们的候选产品是否会对人体造成毒性，从而排除或导致基于临床前研究或早期临床试验的监管批准被撤销。即使副作用并不妨碍药物获得或保持上市批准，但由于与其他疗法相比，药物的耐受性，不良副作用可能会阻碍市场对批准产品的接受。这些事件中的任何一个都可能阻止我们实现或保持市场对候选产品的接受程度(如果获得批准)，并可能严重损害我们的业务、运营结果和前景。
FDA、EMA和包括MHRA在内的类似外国监管机构的监管审批过程漫长、耗时，而且本质上是不可预测的，如果我们最终无法获得RLYB212、RLYB116或我们任何其他候选产品的监管批准，我们的业务将受到严重损害。
在美国，在获得FDA的BLA或新药申请(“NDA”)批准之前，我们不被允许销售候选产品。获得BLA和NDA批准的过程成本高昂，通常需要数年时间，而且根据所涉及产品的类型、复杂性和新颖性，可能会有很大差异。审批政策或法规可能会发生变化，FDA和其他监管机构在审批过程中拥有相当大的自由裁量权，包括有权因多种原因推迟、限制或拒绝批准候选产品。此外，FDA可能要求批准后的临床试验或研究作为批准的条件，这也可能是昂贵的。FDA批准有限的适应症或带有所需警告语言的批准，如方框警告，可能会显著影响我们成功营销我们的候选产品的能力。FDA还可能要求采用要求处方者培训、上市后登记或以其他方式限制这些产品的营销和传播的REMS。FDA可能会通知我们，RLYB212需要获得批准的设备，包括配套的诊断程序，才能获得上市批准。伴随诊断作为医疗设备受到监管，必须单独获得FDA的批准才能上市。我们的某些候选产品将依赖于输送系统，如PFSS、笔式注射器和/或自动注射器，并最终可能被作为药物/设备组合产品进行监管。尽管FDA和类似的外国监管机构已经建立了组合产品的审查和批准制度，但由于监管时间限制和产品开发和批准过程中的不确定性，我们可能会在候选产品的开发和商业化方面遇到延误。尽管在候选产品的临床开发上投入了大量时间和费用，但如果需要，我们的候选产品或配套诊断永远不能得到监管部门的批准。假设临床开发成功，我们打算在美国以外的国家寻求产品批准，包括欧洲。因此，我们将受到EMA以及这些国家的其他监管机构的监管。
在大量正在开发的药物中，只有一小部分成功完成了监管审批程序并实现了商业化。这一漫长的审批过程，以及未来临床试验结果的不可预测性，可能会导致我们无法获得监管部门的批准，无法将我们的候选产品推向市场，我们可能会被迫放弃我们对候选产品的开发努力，这将严重损害我们的业务、运营结果和前景。
获得FDA、EMA和其他类似外国监管机构的批准所需的时间是不可预测的，但通常需要在临床试验开始后多年，并取决于许多因素。此外，批准政策、法规或获得批准所需的临床数据的类型和数量可能会在候选产品的临床开发过程中发生变化，并可能因司法管辖区而异。我们尚未获得任何候选产品的监管批准，也可能永远不会获得任何候选产品的监管批准。
在获得在美国或国外将候选产品商业化的批准之前，我们必须向FDA、EMA或其他类似的外国监管机构证明，这些候选产品对于其预期用途是安全有效的。从临床前研究和临床试验中获得的数据容易受到不同解释的影响，监管机构可能不会像我们那样对我们的数据进行有利的解释，这可能会进一步推迟、限制或阻止开发工作、临床试验或上市批准。即使我们相信我们候选产品的临床前或临床数据足以支持批准，这些数据可能也不足以支持FDA、EMA和其他类似监管机构的批准。
例如，我们建议使用我们的FNAit自然历史研究中的真实世界数据来支持我们的开发计划和对RLYB212的相关监管提交。具体地说，自然历史研究数据将帮助我们评估不同种族和民族特征的妇女中感染FNAIt风险较高的妇女的频率，以及这些妇女发生HPA-1a异基因免疫的情况。我们可能提交的支持上市批准申请的自然历史研究和其他真实世界证据可能不会被FDA、EMA或其他类似的外国监管机构接受。
FDA、EMA或其他类似的外国监管机构可以延迟、限制或拒绝批准RLYB212、RLYB116或我们开发的或要求我们进行额外临床前或临床试验的任何其他候选产品，或出于许多原因放弃计划，包括但不限于：
▪FDA、EMA或其他类似的外国监管机构可能不同意我们临床试验的设计或实施；
▪我们可能无法向FDA、EMA或其他类似的外国监管机构证明我们的候选产品对于其建议的适应症是安全有效的；
▪临床试验参与者或个人使用与我们的候选产品相似的药物，或其他在我们候选产品中含有活性成分的产品时，出现严重和意想不到的药物相关副作用；
▪我们的临床试验的阴性或不明确的结果，或结果可能不符合FDA、EMA或其他类似的外国监管机构批准的统计意义水平；
▪临床试验中研究的人群可能没有足够的广泛性或代表性来确保我们寻求批准的全部人群的安全性和有效性；
▪FDA、EMA或其他类似的外国监管机构不得接受在临床设施或在护理标准可能与美国或适用的外国司法管辖区不同的国家进行的试验的临床数据；
▪我们可能无法证明我们的候选产品的临床和其他益处大于其安全风险；
▪FDA、EMA或其他类似的外国监管机构可能不同意我们对临床前研究或临床试验数据的解释；
▪从我们候选产品的临床试验中收集的数据可能不能接受或不足以支持提交BLA或NDA或获得美国或其他地方的监管批准，我们可能需要进行额外的临床试验；
▪FDA或适用的外国监管机构对我们候选产品的配方、标签和/或规格的不同意见；
▪FDA、EMA或其他类似的外国监管机构可能要求我们获得配套诊断测试的批准或批准；
▪我们的候选产品可能需要额外的时间才能获得监管部门的批准，因为它们是组合产品；
▪FDA、EMA或其他类似的外国监管机构可能无法批准或发现与我们签订临床和商业供应合同的第三方制造商的制造工艺或设施存在缺陷；以及
▪FDA、EMA或其他类似外国监管机构的批准政策或法规可能会发生重大变化，导致我们的临床数据不足以获得批准。
我们从未获得过候选产品的市场批准。FDA可能拒绝接受我们为我们的候选产品提交的任何BLAS或NDA进行实质性审查，或者可能在审查我们的数据后得出结论，认为我们的申请不足以获得我们候选产品的上市批准。如果FDA不接受或批准我们的BLAS或NDA作为我们的候选产品，它可能会要求我们进行额外的临床、临床前或制造验证研究，并在重新考虑我们的申请之前提交数据。根据这些或任何其他FDA要求的研究的范围，我们提交的任何BLA或NDA的批准可能会被推迟或阻止，或者可能需要我们花费比可用的资源更多的资源。FDA也有可能认为，如果进行并完成额外的研究，可能不足以批准我们的BLA或NDA。在获得营销批准方面的任何延误或无法获得，都将阻止我们将候选产品商业化、创造收入以及实现和维持盈利能力。
我们的候选产品针对罕见疾病和疾病，RLYB212、RLYB116或我们的任何其他候选产品的市场机会如果获得批准，可能比我们预期的要小。因此，我们的商业机会可能有限，而且由于我们候选产品的目标人群是罕见疾病，我们必须能够成功识别患者并捕获重要的市场份额，以实现盈利和增长。
我们的候选产品针对罕见疾病和疾病。我们正在开发RLYB212以潜在地预防FNAIT，根据母亲中存在HLADRB3*01：01阳性和HPA-1a阴性抗体以及胎儿中HPA-1a阳性的情况，我们估计在美国、加拿大、英国(“英国”)、其他主要欧洲国家和澳大利亚，每年有超过30,000名孕妇处于FNAIT的高风险状态。关于RLYB116，我们估计在美国大约有4700名PNH患者和多达6万名GMG患者。我们对符合条件的患者数量的预测是基于我们的信念和估计。这些估计来自各种来源，包括科学文献、人口统计和市场研究，可能被证明是不正确的。此外，新的消息来源可能会显示符合条件的患者的估计数量发生变化，患者数量可能会低于预期。此外，我们当前计划或未来候选产品的潜在可寻址患者群体可能有限，或者可能无法接受我们的候选产品治疗，新患者可能变得越来越难以识别或接触到。例如，即使我们获得了FDA对RLYB212或RLYB116的批准，该药物也可能被批准用于比我们目前预期的更有限的目标人群。此外，即使我们为任何候选产品获得了可观的市场份额，如果获得批准，我们候选产品的潜在目标人群是罕见疾病，我们可能永远不会实现盈利。
此外，在许多情况下，对于我们的候选产品正在开发用于潜在治疗的适应症，没有或仅有有限的筛查或诊断测试。例如，要在有患这种罕见疾病风险的母亲中成功预防FNAIt，需要确定胎儿中HPA-1阴性、HLA-DRB3*01：01阳性和HPA-1a阳性的孕妇。在与合作伙伴的合作中，我们可能会开发筛查和诊断测试，以帮助我们识别处于风险中的个人，FDA、EMA或其他类似的外国监管机构可能会要求我们这样做。缺乏筛查和诊断测试，再加上某些医疗保健提供者对我们可能寻求治疗的罕见疾病的认识往往有限，这往往意味着，正确的诊断可能需要数年时间才能确定(或者可能永远不会对某些患者做出适当的诊断)。因此，即使我们的一种候选产品被批准用于商业销售，由于难以识别符合条件的患者，我们也可能无法增加收入。不能保证我们的任何计划将有效地识别将从我们的候选产品中受益的患者，即使我们能够识别我们的候选产品可以帮助的患者，我们的候选产品最终可能治疗的患者数量可能比我们预期的要少，他们可能无法接受我们的候选产品治疗，或者新患者可能变得越来越难以识别，所有这些都可能对我们的增长和创收能力产生不利影响，并对我们的运营结果和业务产生不利影响。此外，即使在实例中
在我们能够扩大接受治疗的患者数量的情况下，这一数字可能会被在给定时间内停止使用适用产品的患者数量所抵消，从而导致患者净流失和潜在的收入减少。
FDA、EMA或其他类似的外国监管机构，包括MHRA，可以要求批准或批准体外诊断或伴随诊断设备，作为批准任何需要或将从此类测试中获得商业利益的候选产品的条件，包括RLYB212。未能及时或根本未能成功验证、开发和获得配套诊断的监管批准或批准，可能会损害我们的药物开发战略，我们可能无法意识到任何此类候选产品的商业潜力。
如果RLYB212或我们的任何其他候选产品的安全和有效使用依赖于体外诊断，那么FDA通常将要求在FDA批准我们的候选产品的同时，批准或批准该测试(称为伴随诊断)。开发和批准这种诊断方法的过程既耗时又昂贵。伴随诊断提供了对相应治疗产品的安全和有效使用至关重要的信息，作为医疗设备受到FDA、EMA和其他类似外国监管机构的监管，在商业化之前需要单独的监管批准和治疗批准。FDA此前曾要求进行体外诊断测试，旨在选择对候选产品有反应的患者，以便在批准治疗候选药物的同时获得上市前批准(PMA)。PMA过程，包括临床前和临床数据的收集以及FDA的提交和审查，可能需要几年或更长时间。它包括严格的上市前审查，在此期间，申请人必须准备并向FDA提供对设备的安全性和有效性的合理保证，以及关于设备及其组件的信息，其中包括设备设计、制造和标签。在设备投放市场后，它仍然受到重要的监管要求，包括开发、测试、制造、分销、营销、促销、标签、进口、出口、记录保存和不良事件报告方面的要求。
鉴于我们在开发和商业化体外诊断设备(包括配套诊断测试)方面的经验有限，我们不打算在内部开发此类测试，因此将依赖于第三方合作者在开发这些体外诊断测试并获得批准方面的持续合作和努力。我们可能无法与提供商达成安排，为RLYB212的注册试验或RLYB212的商业化开发筛查和/或诊断测试，或以商业合理的条款这样做，这可能会对RLYB212的开发或商业化产生不利影响和/或延迟。我们和我们未来的合作者在开发和获得此类测试的批准方面可能会遇到困难，包括与选择性/特异性、分析验证、重复性或临床验证有关的问题。我们的合作者在开发或获得监管机构对体外诊断测试的批准方面的任何延误或失败都可能推迟或阻止RLYB212或我们的任何其他候选产品的批准。此外，我们、我们的合作者或第三方可能会遇到生产困难，这可能会限制此类测试的供应，他们和我们都可能难以接受医生使用此类测试。我们认为，将筛查和治疗纳入临床实践指南对于市场准入、第三方付款人报销、在医疗实践中的利用和商业成功非常重要。我们的合作者和我们可能很难将这种筛查和/或诊断测试纳入临床实践指南。如果此类测试不能获得市场接受，将对我们从RLYB212的销售(如果有的话)或任何其他需要体外诊断测试的批准产品的销售中获得收入的能力产生不利影响。此外，与我们签约的任何协作者或第三方可以决定不商业化或停止销售或制造我们预期用于开发和商业化我们候选产品的测试，否则我们与该协作者或第三方的关系可能终止。我们可能无法与其他供应商达成安排，以获得替代体外诊断测试的供应，以用于我们候选产品的开发和商业化，或者以商业合理的条款这样做，这可能会对我们候选产品的开发或商业化产生不利影响和/或延迟。
我们面临着来自生物技术和制药公司的激烈竞争，如果我们不能有效竞争，我们的经营业绩将受到影响。
生物技术和制药行业竞争激烈，容易受到重大和快速的技术变革的影响。我们的成功在很大程度上取决于我们在成本效益的基础上获得、开发和获得新产品的营销批准并成功营销这些产品的能力。如果一个产品候选我们
开发获批后，我们将面临激烈的竞争。有许多公共和私人生物制药公司、大学、政府机构和其他研究机构积极参与产品的研究和开发，这些产品可能与我们的产品候选产品相似，或面向类似的市场。制药、生物技术和诊断行业的合并和收购可能导致更多的资源集中在我们数量较少的竞争对手身上。这些竞争对手还在建立临床试验场地和临床试验的患者注册方面与我们竞争，以及在获得补充我们计划或为我们的计划所必需的技术方面与我们竞争。规模较小或处于初创阶段的公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。此外，寻求开发和商业化与我们的候选产品竞争的产品和疗法的公司数量可能会增加。然而，我们寻求利用关键的差异化属性来构建我们的投资组合，以在我们目标市场提供竞争优势。我们认为RLYB212可能是预防FNAIt的一类抗体，目前还不存在基于直接机制的临床竞争。我们的第二个候选产品RLYB116在治疗PNH和GMG患者方面面临着来自多家公司的竞争，包括阿斯利康销售的Soliris和Ultomiris。如果我们成功地开发RLYB116并将其商业化，这种疗法可能会与目前市场上的治疗方法(包括Soliris和Ultomiris)以及未来可能出现的任何新疗法竞争，或可能与之联合使用。
竞争可能会使我们开发的任何候选产品过时、竞争力下降或不经济。此外，我们的竞争对手开发的候选产品可能会被证明比我们的候选产品更安全或更有效。我们的竞争对手可能会：
▪拥有比我们更大的知名度和财务、制造、营销、产品开发、技术、商业基础设施和人力资源；
▪更有效地招聘和留住合格的科学和管理人员；
▪更有效地建立临床试验地点和患者登记；
▪开发和商业化更安全、更有效、更便宜、更方便或更容易管理的产品，或者副作用更少或更少的产品；
▪更快地获得监管部门的批准；
▪更好地保护他们的专利和知识产权，或获得与我们的项目相辅相成或必不可少的技术；
▪在销售、营销、定价、覆盖范围、市场准入和报销方面实施更有效的方法；或
▪形成更有利的战略联盟或合作。
如果我们因为上述任何一个原因而不能有效地竞争，我们的业务将受到实质性的损害。
由于资金短缺或全球健康问题导致的FDA和其他政府机构的中断可能会阻碍他们雇用和保留关键领导层和其他人员的能力，或者以其他方式阻止新产品和服务的开发或商业化，这可能会对我们的业务产生负面影响。
FDA审查和批准新产品的能力可能会受到各种因素的影响，包括政府预算和资金水平、雇用和留住关键人员以及接受用户费用支付的能力，以及可能影响FDA履行常规职能的能力的法律、法规和政策变化以及其他事件。因此，该机构的平均审查时间近年来一直在波动。此外，政府对其他资助研发活动的政府机构的资助受到政治过程的影响，这一过程本质上是不稳定和不可预测的。
FDA和其他机构的中断也可能会减缓新药被必要的政府机构审查或批准所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。例如，在
近年来，包括从2018年12月22日开始的35天内，美国政府已经多次关门，FDA等某些监管机构不得不让关键员工休假，停止关键活动。如果政府长期停摆，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们提交的监管文件的能力，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
即使我们在美国获得了FDA对候选产品的批准，我们或我们当前或未来的合作者也可能永远不会在任何其他司法管辖区获得候选产品的批准或将其商业化，这将限制我们实现其全部市场潜力的能力。
为了在特定司法管辖区销售任何产品，我们或我们当前或未来的合作伙伴必须在每个国家/地区的基础上建立并遵守众多不同的安全和有效性法规要求。美国FDA的批准并不确保其他国家或司法管辖区类似监管机构的批准。然而，未能在一个司法管辖区获得批准可能会对我们或我们的合作者在其他地方获得批准的能力产生负面影响。此外，在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受，一个国家的监管批准并不能保证任何其他国家的监管批准。
审批流程因国家而异，可能涉及额外的产品测试和验证以及额外的行政审查期。寻求外国监管机构的批准可能会给我们带来困难和增加成本，并需要额外的临床前研究或临床试验，这可能是昂贵和耗时的。各国的监管要求可能有很大差异，可能会推迟或阻止我们的产品在这些国家推出。我们没有任何候选产品在任何司法管辖区获得批准销售，包括在国际市场，我们也没有在国际市场获得监管批准的经验。如果我们或我们的合作伙伴未能遵守国际市场的监管要求，或未能获得并保持所需的批准，或者如果国际市场的监管批准被推迟，我们的目标市场将会减少，我们将无法实现我们开发的任何产品的全部市场潜力。
即使我们的任何候选产品获得了监管机构的批准，我们仍将面临广泛和持续的监管要求和义务以及持续的监管审查，这可能会导致大量额外费用，如果我们未能遵守监管要求或遇到任何产品候选产品的意外问题，我们可能会受到处罚。
我们获得上市批准的任何候选产品，以及该产品的制造流程、批准后的临床前和临床试验、标签、包装、分销、不良事件报告、储存、记录保存、出口、进口以及广告和促销活动等，都将受到FDA和其他监管机构的广泛和持续的要求。这些要求包括提交安全和其他上市后信息和报告、机构注册和药品上市要求、继续遵守FDA关于向医生分发样品以及保存记录和良好实验室规范(GLP)的现行良好制造规范(CGMP)要求，以及我们进行的非临床研究和任何批准后的临床试验的GCP要求。
FDA还可能要求进行昂贵的上市后研究或临床试验和监测，以监测产品的安全性或有效性。此外，FDA还密切监管药品的批准后营销和促销，以确保药品仅针对批准的适应症销售，并以与批准的标签规定一致的方式销售。如果我们销售产品的用途超出其批准的适应症或与FDA批准的标签不符，我们可能会受到FDA和其他联邦和州执法机构(包括司法部)的标签外营销执法行动的影响。违反联邦食品、药品和化妆品法(“FDCA”)和其他法规，包括虚假索赔法，以及其他国家与处方产品的促销和广告有关的同等立法，也可能导致对违反联邦和州及其他国家的医疗保健欺诈和滥用法律以及州消费者保护法的调查或指控。即使后来确定我们没有违反这些法律，我们也可能面临负面宣传，为我们的行为付出巨额费用，并不得不将大量管理资源从其他事务上转移出去。
此外，后来发现我们的产品、制造商或制造流程出现以前未知的不良事件或其他问题，或未能遵守法规要求，可能会产生各种结果，包括但不限于：
▪对生产此类产品的限制；
▪对产品贴标签或营销的限制；
▪对产品分销或使用的限制；
▪要求进行上市后研究或额外的上市后临床试验；
▪发出警告信或无标题信；
▪拒绝批准我们提交的待决申请或已批准申请的补充申请，或此类批准的延迟；
▪召回或市场召回产品；
▪罚款、返还或者返还利润或收入；
▪暂停或终止正在进行的临床试验；
▪暂停或撤回上市审批；
▪拒绝允许我公司产品进出口的；
▪产品检获；以及
▪禁制令、同意法令或施加民事或刑事处罚。
如果我们获得FDA对RLYB212或RLYB116的批准，在我们获得批准并将这些候选产品商业化后，可能会首先出现我们之前的临床试验中没有发现的安全风险。任何新的上市后不良事件都可能严重影响我们销售药物的能力，并可能要求我们召回并停止产品的商业化。此外，如果任何验证性上市后试验未能确认RLYB212或RLYB116的临床概况或临床益处，FDA可能会撤回其批准，这将对我们的业务造成实质性损害。
我们也无法预测美国或国外未来的立法或行政或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。此外，FDA、EMA和其他类似监管机构的政策可能会改变，可能会颁布额外的政府法规，阻止、限制或推迟监管部门对候选产品的批准，或者增加商业化的成本和监管负担。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们无法保持监管合规，我们可能会失去我们可能获得的任何营销批准，我们可能无法实现或保持盈利，这将对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生不利影响。此外，我们或任何合作者不遵守法规要求，包括安全监测或药物警戒，也可能导致重大经济处罚，这将对我们的业务产生不利影响。
我们可能会为我们的候选产品寻求快速通道指定、突破性治疗指定或优先药物(“PRIME”)指定，但我们可能不会收到任何此类指定，即使我们收到了此类指定，此类指定也可能实际上不会带来更快的开发或监管审查或批准过程。
如果一种药物用于治疗严重或危及生命的疾病，而非临床或临床数据表明有可能解决这种疾病未得到满足的医疗需求，则候选产品可能有资格获得FDA快速通道认证，赞助商必须申请这一资格。快速通道产品的赞助商可能会与FDA有更频繁的互动，在某些情况下，FDA可能会在申请完成之前启动对快速通道产品申请的部分进行审查。我们可以提交RLYB212和RLYB116的快速通道指定申请。FDA拥有广泛的自由裁量权，是否授予这一称号，我们可能不会获得它。此外，即使我们获得了Fast Track称号，Fast Track
指定并不确保我们将获得上市批准或在任何特定时间范围内获得批准。与传统的FDA程序相比，我们可能不会体验到快速通道指定的更快的开发或监管审查或批准过程。此外，如果FDA认为我们的临床开发项目的数据不再支持快速通道的指定，它可能会撤回该指定。仅有快速通道指定并不能保证符合FDA优先审查程序的资格。
我们还可能为RLYB212或其他候选产品寻求突破疗法指定，如果未来的结果支持这样的指定。突破性疗法被定义为一种药物(包括生物)，旨在单独或与一种或多种其他药物联合用于治疗严重疾病，初步临床证据表明，该药物可能在一个或多个临床重要终点显示出比现有疗法显著的改善，例如在临床开发早期观察到的实质性治疗效果。被指定为突破性疗法的产品的赞助商有资格获得FDA关于建立高效药物开发计划的更深入的指导，这是一项涉及高级管理人员的组织承诺，并可能有资格接受滚动审查。被FDA指定为突破性疗法的药物也可能有资格获得其他快速审查计划，包括加速批准和优先审查，如果在BLA或NDA提交给FDA时得到临床数据的支持。
FDA有权将其指定为突破性疗法。因此，即使我们认为RLYB212符合被指定为突破性疗法的标准，FDA也可能不同意，而是决定不做出这样的指定。即使我们获得了突破性治疗的指定，与根据FDA传统程序考虑批准的药物相比，收到此类指定可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程，也不能确保FDA最终批准。此外，即使RLYB212符合突破疗法的条件，FDA也可能稍后决定RLYB212不再符合资格条件，或决定FDA审查或批准的时间段不会缩短。
在欧洲联盟(“EU”)，我们可能会在未来为我们的一些候选产品寻求优质称号。PRIME是一项自愿计划，旨在加强EMA的作用，以加强科学和监管支持，以优化开发，并能够加快对具有解决未满足的医疗需求的潜力的重大公共卫生利益的新药的评估。该计划专注于针对欧盟没有令人满意的治疗方法的疾病的药物，或者即使存在这样的方法，它也可能提供比现有治疗方法更大的治疗优势。Prime仅限于正在开发且未在欧盟获得授权的药品，申请人打算通过集中程序申请初始上市授权申请。要被接受为Prime，候选产品必须符合其主要公共健康利益和基于能够证实声明的信息的治疗创新方面的资格标准。优质产品指定的好处包括任命一个人用药品委员会报告员，在营销授权申请之前提供持续的支持和帮助建立知识，在关键开发里程碑进行早期对话和科学建议，以及有可能对产品进行加速审查，这意味着减少审查时间，以便在申请过程中更早发布关于批准意见的意见。PRIME使申请者能够同时请求EMA科学建议和卫生技术评估建议，以促进及时进入市场。即使我们获得了任何候选产品的优质认证，与传统的EMA程序相比，该认证可能不会带来实质性更快的开发过程、审查或批准。此外，获得Prime称号并不保证或增加EMA授予营销授权的可能性。
我们可能无法获得或无法维持与孤儿药物指定相关的好处，包括潜在的市场排他性。如果我们的竞争对手能够获得构成相同药物的产品的孤立药物独家经营权，并治疗与RLYB212和RLYB116或我们的任何其他候选产品相同的适应症，我们可能在很长一段时间内无法让竞争对手的产品获得适用监管机构的批准。
包括美国和欧盟在内的一些司法管辖区的监管机构可能会将患者人数相对较少的药物指定为孤儿药物。根据美国《孤儿药物法案》，如果一种药物是用于治疗罕见疾病或疾病的药物，FDA可以将其指定为孤儿药物。在美国，罕见疾病或疾病的一般定义是每年患者人数少于20万人，或者在美国患者人数超过20万人，而开发成本没有合理的预期
该药物将从美国的销售中回收。在欧盟，EMA的孤儿药物产品委员会评估和欧盟委员会批准的孤儿药物指定主要是为了促进产品的开发，这些产品旨在诊断、预防或治疗一种威胁生命或慢性衰弱的疾病，影响到欧盟每10,000人中不超过5人。此外，考虑中的产品用于欧盟授权没有令人满意的诊断、预防或治疗方法的情况下，或者，如果存在这种方法，则表明该医药产品将对受该情况影响的人有重大好处。FDA和欧盟委员会都已批准RLYB212为孤儿药物，用于治疗FNAIT。我们可能会在美国和欧盟为我们的其他候选产品寻求孤儿药物称号，但可能不会成功。不能保证FDA或EMA的孤儿药物产品委员会将考虑为我们申请或重新申请的任何适应症指定孤儿，或者我们将能够保持这种指定。在美国，指定孤儿药物使一方有权获得财政激励，如为临床试验费用、税收优惠和用户费用减免提供赠款资金的机会。指定孤儿药物既不会缩短药物的开发时间或监管审查时间，也不会在监管审查或批准过程中给药物带来任何优势。
如果具有孤儿药物指定的候选产品随后获得了其具有这种指定的适应症的第一次上市批准，该产品有权享有一段市场排他期，这使得EMA或FDA不能在该时间段内批准同一药物或生物制剂的同一孤儿指定的另一营销申请，除非在有限的情况下，例如显示出相对于具有孤儿药物排他性的产品的临床优势，或者制造商无法保证足够的产品数量。在美国，专营期为七年。在欧洲，适用的排他性期限为十年，但如果一种产品不再符合孤儿指定的标准，或者如果该产品的利润足够高，以至于市场排他性不再合理，那么在欧洲，这种排他性期限可以缩短到六年。此外，如果FDA后来确定指定请求存在重大缺陷，或者如果制造商无法保证足够数量的药物来满足患有这种罕见疾病或疾病的患者的需求，则可能会失去孤儿药物在美国的独家营销权。同样，在欧盟，如果原始孤儿医药产品的营销授权持有人无法供应足够数量的医药产品，市场排他性可能被打破。此外，在美国和欧盟，如果一种不同的药物随后被批准上市，与我们获得上市批准的任何候选产品的适应症相同或相似，我们可能会面临更激烈的竞争，失去市场份额，而不考虑孤立药物的排他性，这只会防止相同适应症的“相同”药物获得批准。
我们可能会寻求FDA加速批准我们的一个或多个候选产品。FDA的加速批准，即使批准了我们的任何候选产品，也可能不会带来更快的开发或监管审查或批准过程，也不会增加我们的候选产品获得上市批准的可能性。
我们未来可能会寻求加速批准我们的一个或多个候选产品。根据加速审批计划，FDA可以加速批准旨在治疗严重或危及生命的疾病的候选产品，该候选产品在确定候选产品对替代终点或中间临床终点具有合理预测临床益处的情况下，提供比现有疗法有意义的治疗益处。作为批准的一项条件，FDA要求获得加速批准的产品的赞助商进行上市后的验证性临床试验。此外，FDA目前要求将宣传材料预先提交FDA审查作为加速批准的条件。
在为我们的任何候选产品寻求加速批准之前，我们打算征求FDA的反馈，否则将评估我们寻求和获得加速批准的能力。不能保证在我们对反馈和其他因素进行评估后，我们将决定寻求或提交BLA以加速批准或任何其他形式的加速开发、审查或批准。此外，如果我们决定提交加速批准申请，不能保证这种提交或申请会被接受，也不能保证FDA将确定候选产品有资格获得或批准加速批准。如果我们的候选产品未能获得任何计划的加速审批，将导致我们的候选产品商业化的时间更长，如果获得批准，可能会增加我们候选产品的开发成本，并可能损害我们在市场上的竞争地位。如果我们的任何候选产品获得加速批准，FDA可能会撤回加速批准，其中包括，验证该产品的预期临床益处所需的验证性试验未能
核实这种益处，或者如果这种试验没有进行尽职调查。撤回任何加速审批都可能对我们的业务造成实质性损害。
尽管RLYB212已获得FDA指定为罕见儿科疾病药物产品，但我们为RLYB212提交的任何营销申请可能没有资格发放罕见儿科疾病优先审查券。
在美国，RLYB211和RLYB212已被FDA指定为罕见儿科疾病药物产品。在罕见儿科疾病药物产品的营销申请获得批准后，收到罕见儿科疾病指定是有资格获得罕见儿科疾病优先审查凭证的先决条件。优先审查凭证可用于获得对否则将没有资格接收优先审查的未来营销申请的优先审查。优先审查将FDA对营销申请采取行动的目标从提交之日起对原始BLA或NDA从10个月缩短到6个月。作为使用优先审查凭证来获得对其自身营销申请之一的优先审查的替代方案，收到优先审查凭证的罕见儿科疾病药物产品的赞助商也可以将该凭证出售或以其他方式转让给另一家公司。只要进行转让的赞助商尚未提交依赖于优先审查凭证的申请，则在使用该凭证之前，该凭证可以被进一步转移任何次数。如果获奖的罕见儿科疾病产品在批准之日起一年内没有在美国销售，FDA还可以撤销任何罕见儿科疾病优先审查凭证。
不能保证，如果我们提交并获得批准RLYB212或任何其他我们可能在未来获得儿科罕见疾病指定的候选产品，我们将收到一张罕见儿科疾病优先审查券。除了获得罕见儿科疾病的指定外，为了获得罕见儿科疾病优先审查凭证，NDA或BLA必须获得优先审查，依赖于检查儿科人群的试验得出的临床数据和用于该人群的药物剂量，不在最初的罕见儿科疾病产品申请中寻求不同的成人适应症，以及针对不包含先前批准的有效成分的药物。根据目前的法定日落条款，即使上市申请满足所有这些要求，FDA也只能在2026年9月30日之前，并且只有在批准的产品在2024年9月30日之前获得罕见儿科疾病药物产品指定的情况下，才能授予凭单。我们不能确定我们的任何罕见儿科疾病指定产品是否会在法定日落日期之前获得批准，如果有的话。此外，即使我们认为我们的营销申请符合其他要求，在获得批准后有资格获得优先审查券，FDA也可能不同意。
我们开发的任何候选产品的成功商业化将在一定程度上取决于监管机构和私营健康保险公司建立保险和补偿的程度。如果我们的候选产品未能获得或维持承保和报销，如果获得批准，可能会限制我们或我们的合作者营销这些产品的能力，并降低我们或我们的合作者的创收能力。
如果任何候选产品获准营销，政府医疗保健计划(如Medicare和Medicaid)对任何此类产品的承保和报销，私人健康保险公司和其他第三方付款人将是大多数患者能够负担得起处方药的关键。因此，监管机构、私人健康保险公司和其他第三方付款人对使用我们产品的产品或程序实现可接受的承保和报销水平的能力，将影响我们成功将我们开发的任何候选产品商业化的能力。如果我们的候选产品获得营销批准，我们不能确保这些候选产品是否可以获得保险和报销，而且可能获得的任何报销可能不够充分，未来可能会减少或取消。
此外，美国政府和第三方付款人加大力度限制或降低医疗成本，可能会导致第三方付款人限制新批准产品的承保范围和报销水平，因此，这些付款人可能无法为我们商业化的任何产品支付或提供足够的付款。我们预计，由于管理式医疗保健的趋势以及额外的立法、行政或监管变化，我们将面临与销售我们的候选产品相关的定价压力。总体上，医疗保健成本，特别是处方药和生物制品以及相关管理程序的下行压力变得强烈，新产品在成功进入市场方面面临越来越大的挑战。除了安全性和有效性之外，第三方支付者越来越多地挑战价格，并审查新产品的成本效益。获得或维持承保范围及
对于当前或未来的任何产品的报销，我们可能需要进行昂贵的药物经济学研究，以证明我们产品的医疗必要性和成本效益。这些研究将是获得监管部门批准所需研究的补充。
我们可能还需要向购买者提供折扣，以鼓励购买任何经批准的产品，并向第三方支付者提供回扣，以增加患者获得有利保险和足够的费用分担门槛的可能性。我们可能被要求对政府医疗保健计划下的任何经批准的产品提供折扣或回扣，或向某些政府和私人购买者提供折扣或回扣，以便获得联邦医疗保健计划(如Medicaid)的保险。参与此类计划需要我们跟踪和报告某些药品价格。如果我们没有准确地报告这样的价格，我们可能会受到罚款和其他处罚。
在美国的第三方付款人中，没有统一的产品承保和报销政策。因此，产品的承保范围和报销范围因付款人而异，第三方付款人决定承保某一特定产品并不能确保其他付款人也会提供类似的承保。此外，确定第三方付款人是否将为产品提供保险的过程通常与设定此类产品的价格或确定一旦保险获得批准后付款人将为产品支付的报销率的过程分开。因此，承保范围确定过程通常是一个耗时且昂贵的过程，需要我们分别为每个付款人提供使用我们的候选产品的科学和临床支持，而不能保证将获得承保和报销，或将在各个支付人之间保持一致。此外，关于报销的规则和条例经常变化，在某些情况下是在短时间内通知的，我们认为这些规则和条例可能会改变。如果不提供保险或报销，或仅限于有限的级别，我们可能无法成功地将我们的候选产品商业化，也可能无法从我们的候选产品获得满意的财务回报。
我们或我们的合作者还可能在美国以外受到广泛的政府价格管制和其他市场监管，我们相信其他国家对成本控制举措的日益重视已经并将继续给医疗产品的定价和使用带来压力。在许多国家，作为国家卫生系统的一部分，医疗产品的价格受到不同的价格控制机制的制约。其他国家允许公司自行定价医疗产品，但监督和控制公司利润。额外的外国价格控制或定价法规的其他变化可能会限制我们或我们的合作者能够对我们或我们的合作者商业化的产品收取的费用。因此，在美国以外的市场，我们或我们的合作伙伴商业化产品的报销可能会比美国减少，可能不足以产生商业上合理的收入和利润。
即使我们开发的候选产品获得了市场批准，它也可能无法获得医生、患者、第三方付款人或医疗社区中商业成功所必需的其他人的市场接受。
即使我们的候选产品获得监管部门的批准，它们也可能无法获得医生、患者、医疗保健付款人和医疗界的市场接受。商业成功在很大程度上还将取决于我们候选产品的承保范围和报销情况，以及第三方付款人(包括私人保险提供商和政府付款人)进行的相关筛查和/或诊断测试。如果我们的产品被批准用于商业销售，各种因素将影响我们的候选产品是否被市场接受，包括但不限于：
▪我们产品的有效性、安全性和耐受性，以及与替代疗法相比的潜在优势；
▪该产品获得批准的临床适应症，以及FDA、EMA或其他类似外国监管机构对产品标签或产品插入的要求，包括产品批准标签中包含的任何限制或警告；
▪销售和营销努力的有效性；
▪任何副作用的流行率和严重程度；
▪与替代治疗相关的治疗费用，包括任何类似的治疗；
▪我们有能力以具有竞争力的价格出售我们的产品；
▪筛查和/或诊断测试的可用性和可及性；
▪与替代疗法相比，给药的方便性和简易性；
▪目标患者群体尝试新疗法的意愿以及医生开出这些疗法的意愿；
▪有实力的营销和分销支持；
▪我们的任何经批准的产品以及任何适当的筛查和/或诊断测试均可获得第三方保险和报销；以及
▪任何限制我们的产品与其他药物一起使用的限制。
市场对我们的候选产品的接受程度在很大程度上取决于患者和医生对我们的候选产品是安全有效的治疗的看法，以及他们是否愿意使用筛查和/或诊断测试来识别我们治疗的高危目标人群。对任何产品的看法也会受到对同类产品或具有相似作用机制的竞争对手产品的看法的影响。由于我们预计，如果我们的候选产品获得批准，销售将在可预见的未来产生基本上所有的收入，因此，如果我们的候选产品未能获得市场认可，将损害我们的业务，并可能需要我们寻求额外的融资。
如果获得批准，我们作为生物制品被监管的候选产品可能面临通过简化监管途径获得批准的生物仿制药的竞争。
2009年生物制品价格竞争和创新法(“BPCIA”)是作为患者保护和平价医疗法案(“ACA”)的一部分颁布的，目的是为批准生物相似和可互换的生物制品建立一个简短的途径。监管途径为FDA建立了审查和批准生物相似生物制品的法律权威，包括根据生物相似物与批准的生物制品的相似性，可能将其指定为“可互换的”生物制剂。根据BPCIA，参考生物制品被授予12年的数据独占权，自该产品首次获得许可之时起，FDA将不会接受基于该参考生物制品的生物相似或可互换产品的申请，直到该参考产品首次获得许可之日起四年。此外，FDA对生物相似产品的批准可能要到参考产品首次获得许可之日起12年后才能生效。在这12年的独占期内，另一家公司仍然可以开发并获得竞争生物的批准，只要他们的BLA不依赖于参考产品、赞助商的数据或作为生物相似申请提交申请。这项法律很复杂，FDA仍在解释和实施。因此，它的最终影响、实施和意义受到不确定性的影响，FDA采取的任何新政策或程序都可能对我们生物制品未来的商业前景产生实质性的不利影响。
我们认为，我们开发的任何根据BLA在美国被批准为生物制品的候选产品都应该有资格获得12年的排他期。然而，由于国会的行动或其他原因，这种排他性可能会缩短，或者FDA不会将候选产品视为竞争产品的参考产品，这可能会比预期更早地为生物相似竞争创造机会。此外，一旦获得批准，生物相似物将在多大程度上以类似于非生物制品的传统仿制药替代的方式取代任何一种参考产品，这将取决于一些仍在发展中的市场和监管因素。由于竞争加剧和定价压力加大，批准我们候选产品的生物相似可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
如果FDA、EMA或其他类似的外国监管机构批准了我们任何获得上市批准的小分子研究产品的仿制药版本，或者这些机构在批准这些产品的仿制药版本之前没有给予我们的产品适当的独家专利期，如果批准，我们产品的销售可能会受到不利影响。
一旦NDA获得批准，其所涵盖的产品就成为FDA出版物“已批准的具有治疗等效性评估的药物产品”中的“参考清单药物”，通常被称为橙皮书。制造商可以在美国通过提交简化的新药申请(ANDA)来寻求参考上市药物的仿制药版本的批准。为了支持ANDA，仿制药制造商不需要进行临床试验来评估安全性和有效性。相反，申请人通常必须证明其产品具有与参考上市药物相同的有效成分(S)、剂型、强度、给药途径、使用条件或标签，并且仿制药与参考上市药物具有生物等效性，即其在体内的吸收速度和程度相同。仿制药上市的成本可能比参考上市药物低得多，生产仿制药的公司通常能够以较低的价格提供这些产品。因此，随着仿制药的推出，任何品牌产品或参考上市药物的销售额中，有相当大一部分通常会流失到仿制药。
在参考上市药物的任何适用的非专利专有期到期之前，FDA不得批准仿制药的ANDA。FDCA为含有新化学实体的新药提供了五年的非专利专有期。具体地说，在已经授予这种排他性的情况下，ANDA在五年期满之前不得向FDA提交ANDA，除非提交的文件附有第四段证明，证明涵盖参考上市药物的专利要么无效，要么不会受到仿制药的侵犯，在这种情况下，申请人可以在参考上市药物获得批准四年后提交申请。
如果我们的产品获得批准，仿制药制造商可能会在我们获得的任何适用的排他期到期后寻求推出仿制药产品，即使我们仍然拥有此类产品的专利保护。我们的产品可能面临来自我们产品的仿制版本的竞争，这可能会对我们未来的收入、盈利能力和现金流产生实质性的不利影响，并极大地限制我们从这些候选产品中获得投资回报的能力。
如果我们不能单独或与第三方合作建立销售、营销和分销能力，我们可能无法成功地将我们开发的任何候选产品商业化，如果获得批准。
为了营销和成功地将我们开发的任何候选产品商业化，如果获得批准，我们必须建立我们的销售和营销能力，或者与第三方就这些服务进行合作。我们目前没有销售、营销或分销能力，作为一家公司，我们也没有营销产品的经验。如果我们将我们的任何可能获得批准的候选产品商业化，我们将需要在罕见疾病治疗领域建立一支内部营销组织和销售队伍，这将需要大量的支出、管理资源和时间。建立我们自己的销售和营销能力涉及大量费用和风险，包括我们招聘、培训、留住和适当激励足够数量的合格人员、产生足够的销售线索并为我们的销售和营销团队提供足够的接触医生的能力，这些医生可能会开出我们的产品，有效地管理分散在不同地理位置的销售和营销团队，以及其他不可预见的成本和开支。我们将不得不与其他制药和生物技术公司在招聘、聘用、培训和再培训营销和销售人员方面展开竞争。候选产品开发中的任何失败或延迟，如果影响候选产品的预期商业化时间或导致候选产品无法商业化，都可能导致我们过早或不必要地产生高昂的商业化费用。如果我们不能留住或重新定位我们的销售和营销人员，我们的投资将会损失。
如果获得批准，我们还可以就我们的候选产品的销售和营销进行合作。就我们依赖合作者进行销售和营销活动的程度而言，我们获得的任何收入都将取决于这些合作者的销售和营销团队的成功，以及合作者对我们产品的优先顺序和对适用法规要求的遵守，并且不能保证合作者的努力一定会成功。如果我们无法建立自己的销售和营销团队或合作将我们开发的候选产品商业化，如果获得批准，我们可能会被迫推迟我们候选产品的商业化或缩小我们的销售或营销活动的范围，这将对我们的业务、经营业绩和前景产生不利影响。
与我们对第三方的依赖相关的风险
我们打算继续进行业务开发交易，重点放在其他候选产品的许可内或许可外的权利上，并与第三方合作开发我们的候选产品并将其商业化。我们可能无法成功识别和收购业务或资产、授权知识产权或建立和维护合作，这可能会极大地限制我们成功开发和商业化其他候选产品的能力(如果有的话)，并且这些交易可能会扰乱我们的业务，导致我们的股东股权稀释或减少我们的财务资源。
我们于2019年从Prophy lix手中获得了RLYB212的所有权利，并于2019年从SOBI手中获得了RLYB116和RLYB114的权利。我们还获得了赛诺菲的KY1066(现在称为RLYB332)的全球独家经营权，并与ExScience a成立了一家合资企业，以开发针对罕见疾病的小分子疗法，与AbCellera达成了发现、开发基于抗体的罕见疾病疗法并将其商业化的发现和合作协议，并与EyePoint达成了研究合作 探索和评估在EyePoint的专利技术中利用我们的C5抑制剂进行持续眼内给药的可行性。我们产品开发方法的一个重要组成部分是获取或获得候选产品、产品或技术的许可权，收购其他业务或与第三方进行合作。我们可能不能以优惠的条件进行这种交易，或者根本不能。任何此类收购、许可或合作可能不会增强我们的竞争地位，分析师、投资者、客户或与我们有关系的其他第三方可能会对这些交易持负面看法。我们可能决定产生与收购相关的债务，或许可或发行我们的普通股或其他股权证券作为收购的代价，这将减少我们现有股东的所有权百分比。
我们可能会因被收购企业未发现的负债而蒙受损失，这些债务不在我们可能从被收购企业的卖家那里获得的赔偿范围之内。此外，我们可能无法以有效、及时和无中断的方式将收购的人员、技术和运营成功整合到我们现有的业务中。这类交易还可能转移管理层对日常责任的注意力，增加我们的费用，并减少我们可用于运营和其他用途的现金。我们无法预测未来收购或许可证内交易的数量、时间或规模，也无法预测任何此类交易可能对我们的经营业绩产生的影响。
我们可能无法实现当前或未来任何合作的预期收益，每个合作都涉及或将涉及许多风险，包括：
▪由于业务战略的改变或合并、收购、出售或缩减规模，合作伙伴可能会将其优先事项和资源从我们的候选产品上转移；
▪合作者可能因临床结果不令人满意、制造问题、业务战略改变、控制权变更或其他原因而寻求重新谈判或终止与我们的关系；
▪合作者可能会停止我们合作的治疗领域的开发；
▪合作者可能没有为我们的候选产品投入足够的资本或资源，或者可能无法遵守适用的法规要求；
▪合作者可以更改候选产品的成功标准，从而延迟或停止该候选产品的开发；
▪合作者启动某些开发活动的重大延迟也将推迟与此类活动相关的里程碑付款，从而影响我们为自己的活动提供资金的能力；
▪合作者可以开发出与我们的候选产品直接或间接竞争的产品；
▪负有商业化义务的合作者不得为产品的营销、分销或销售投入足够的财力或人员；
▪负责制造的协作者可能会遇到法规、资源或质量问题，无法满足需求要求；
▪合作者可以终止战略联盟；
▪我们与合作伙伴之间可能会发生关于候选产品的研究、开发或商业化的纠纷，导致里程碑或特许权使用费支付的延迟或合作关系的终止，并可能导致昂贵的诉讼或仲裁，这可能会分散管理层的注意力和资源；以及
▪协作者使用我们的产品或技术时，可能会招致第三方的诉讼。
如果任何合作者未能及时履行其责任，或根本不履行其责任，我们与该合作相关的研究、临床开发、制造或商业化工作可能会被推迟或终止，或者我们可能需要承担原本应由我们的合作者负责的费用或活动。如果我们无法以可接受的条款建立和维持合作，或无法成功摆脱终止的合作，我们可能不得不推迟或停止我们的一个或多个候选产品的进一步开发，自费进行开发和商业化活动，或寻找替代资金来源，这将对我们的临床开发计划和业务产生重大不利影响。如果我们不能建立和维护与我们的候选产品相关的合作，我们可能会承担与开发任何此类候选产品相关的所有风险和成本，并且我们可能需要寻求额外的融资、雇用更多的员工，或者以其他方式开发我们没有预算的专业知识。这可能会对我们的候选产品的开发和商业化产生负面影响。
在确定和收购业务或资产、授权知识产权以及为我们的候选产品寻找合适的合作伙伴方面，我们可能面临激烈的竞争，谈判过程可能既耗时又复杂。为了使我们能够成功地与候选产品合作，潜在合作者必须根据我们正在寻求的条款以及其他产品或候选产品可从其他公司获得许可或与其他公司合作相关的条款，认为这些候选产品在他们认为有吸引力的市场上具有经济价值。我们在收购业务或资产或与合作者合作方面的成功可能取决于我们的成功产品开发历史或感知能力。即使我们在收购业务或资产、授权知识产权或建立合作方面取得了成功，我们也可能无法成功开发此类候选产品或技术，也无法保持此类合作，例如，如果产品候选的开发或审批被推迟，或已批准产品的销售令人失望。
我们依赖一个由有限数量的员工和第三方组成的中央团队，他们在整个组织内提供各种管理、研发和其他服务，这给运营带来了挑战，可能会对我们的业务产生不利影响。
截至2024年6月30日，我们有25名全职员工，我们依赖他们提供各种行政、研发、业务发展和其他支持服务，这些服务在我们的子公司和ExScience a合资企业之间共享。我们集中团队的规模可能会限制我们投入足够的人员、时间和资源来支持我们所有子公司和ExScience a合资企业的运营，包括它们的研发活动、财务、会计和报告事项的管理，以及对我们的第三方供应商和合作伙伴的监督。如果我们的集中团队或执行此类职能的第三方供应商和合作伙伴不能在整个组织中提供足够的管理、研发或其他服务，我们的业务、财务状况和运营结果可能会受到损害。
我们的员工和独立承包商，包括主要调查人员、CRO、顾问、供应商和我们可能从事的与开发和商业化相关的任何第三方，可能会从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守法规标准和要求，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
我们的员工和独立承包商，包括首席调查人员、CRO、顾问、供应商和我们可能从事的与研究、开发、监管、制造、质量保证和其他药品职能和商业化相关的任何第三方的不当行为，可能包括故意、鲁莽或疏忽的行为或未经授权的活动，这些行为或活动违反：(I)法律和
FDA和其他类似监管机构的法规，包括要求向这些机构报告真实、完整和准确信息的法律；(Ii)制造标准；(Iii)数据隐私、安全、欺诈和滥用以及其他医疗保健法律法规；或(Iv)要求报告真实、完整和准确的财务信息和数据的法律。具体地说，医疗保健行业的销售、营销和商业安排受到旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他商业安排。受这些或其他法律约束的活动还可能涉及不当使用或错误陈述在临床试验过程中获得的信息，在临床前研究或临床试验中创造虚假数据，或非法挪用药物产品，这可能导致监管制裁，并对我们的声誉造成严重损害。并非总是能够识别和阻止员工和其他第三方的不当行为，我们为发现和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或不可管理的风险或损失，或保护我们免受因未能遵守此类法律或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。此外，我们还面临这样的风险，即个人或政府机构可能会指控此类欺诈或其他不当行为，即使没有发生。如果对我们或他们提起任何此类诉讼，而我们未能成功地为自己辩护或维护我们的权利，这些诉讼可能会对我们的业务和运营结果产生重大影响，包括施加重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、可能被排除在参与Medicare、Medicaid、其他美国联邦医疗保健计划或其他司法管辖区的医疗保健计划之外、个人监禁、其他制裁、合同损害、声誉损害、利润减少和未来收益减少，以及削减我们的业务。
我们的临床前研究和临床试验目前依赖并将依赖第三方生产药物物质，并预计将继续这样做，将我们可能开发的任何经批准上市的候选产品商业化。我们还依赖并将依赖第三方设计和制造与RLYB212相关的配套诊断程序以及可能需要配套诊断程序的任何其他候选产品。我们对第三方的依赖可能会增加风险，即我们将没有足够数量的此类药物、候选产品或我们可能开发和商业化的任何产品，或者我们无法以可接受的成本获得此类供应，这可能会推迟、阻止或损害我们的开发或商业化努力。
我们有制造经验的人员有限，我们没有生产RLYB212和RLYB116或任何其他候选产品的设施。相反，我们依赖并预计将继续依赖合同制造商供应cGMP-RLYB212和RLYB116的药物物质和药物产品，以及我们开发的任何其他候选产品，以及未来的商业供应。与我们自己制造候选产品相比，依赖第三方可能会让我们面临更大的风险。
我们可能无法与第三方制造商建立必要的供应协议，或无法以可接受的条款这样做。即使我们能够与第三方制造商达成协议，依赖第三方制造商也会带来额外的风险，包括：
▪第三方可能违反制造协议；
▪第三方可能在代价高昂或给我们带来不便的时间终止或不续订协议；
▪在法规遵从性、质量保证、安全性、药物警戒和相关报告方面依赖第三方；以及
▪由于全球供应链中断，第三方供应商可能无法及时向我们供应和/或运输材料、零部件和产品。
第三方制造商可能无法遵守cGMP法规或美国以外的类似法规要求。任何不遵守cGMP或其他法规要求的情况，或由于我们的设施或第三方的设施或运营未能遵守法规要求或通过任何监管机构检查而导致的我们候选产品的制造、填充、包装或存储过程中出现的延迟、中断或其他问题，都可能严重损害我们开发和商业化我们候选产品的能力，包括导致我们候选产品的供应显著延迟。
临床试验或终止或暂停临床试验，或延迟或阻止提交或批准我们的候选产品的营销申请。此外，我们或我们的第三方制造商未能遵守适用的法规可能会导致对我们实施制裁，包括罚款、禁令、民事处罚、延误、暂停或撤回批准、吊销许可证、扣押或召回候选产品或药品、运营限制和刑事起诉，任何这些都可能对我们的药品供应造成重大不利影响，并损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
虽然我们提供对制造活动的监督，但我们控制我们的CMO执行制造活动的能力有限，并且正在或将依赖我们的CMO遵守我们的CMO生产我们的候选产品的cGMP要求。因此，我们面临的风险是，我们的候选产品可能存在制造缺陷或未能遵守监管要求，而我们的预防能力有限。CMOS还可能有相互竞争的义务，使他们无法及时制造我们的候选产品。如果CMO不能成功制造符合我们规格和法规要求的药物物质，我们将无法确保或保持对我们的候选产品在临床试验中使用或用于商业分销的监管批准，如果获得批准的话。此外，我们对我们的CMO维持足够的质量控制、质量保证和合格人员的能力的控制有限，我们没有参与制定我们的CMO的政策和程序。
用于生产我们的候选产品的设施和工艺正在接受FDA、EMA和其他类似外国当局的检查。如果FDA、EMA或其他类似的外国监管机构发现这些设施存在缺陷或不批准这些设施来生产我们的候选产品，或者如果它撤回任何此类批准或在未来发现缺陷，我们可能需要寻找替代制造设施或进行额外的研究，这将推迟我们的开发计划，并严重影响我们开发、获得监管部门批准或将我们的候选产品商业化的能力。此外，CMO可能会因为我们无法控制的因素而违反他们与我们现有的协议。他们也可以在代价高昂或对我们不方便的时候终止或拒绝续签他们的协议。寻找新的CMO或第三方供应商涉及额外成本，需要我们管理层的时间和精力。此外，新的首席营销官开始工作时通常会有一个过渡期。
我们候选产品的供应或生产我们候选产品所需的原材料的供应出现任何重大延误，都可能极大地推迟我们的临床试验和潜在的监管部门对我们候选产品的批准。如果我们不能及时找到足够的CMO或其他可接受的解决方案，我们的临床试验可能会推迟，或者我们的商业活动可能会受到损害。
我们依赖并将继续依赖CMO从第三方供应商那里购买生产我们的候选产品所需的原材料。我们对CMO收购这些原材料的过程或时机的控制能力有限。此外，我们目前还没有就这些原材料的生产达成任何协议。原材料的供应可能会不时中断，我们不能确保能够在合理的时间范围内以可接受的成本获得替代供应，或者根本不能。此外，如果获得批准，原材料供应中断可能会推迟我们候选产品的商业发布，或者导致供应短缺，这将削弱我们从销售候选产品中获得收入的能力。原材料成本和支出的增长也可能削弱我们以成本效益生产候选产品的能力。我们可以用来生产候选产品的原材料供应商数量有限，我们可能需要评估替代供应商，以防止可能中断我们候选产品的生产。此外，我们的候选产品使用小规模生产的药物物质，这可能会限制我们与替代供应商达成协议的能力。
作为制造我们的候选产品的一部分，我们的CMO和第三方供应商应遵守并尊重他人的知识产权和专有权利。如果CMO或第三方供应商未能获得适当的许可，或在向我们提供服务的过程中侵犯、挪用或以其他方式侵犯他人的知识产权或专有权利，我们可能不得不寻找替代CMO或第三方供应商或针对侵权索赔进行抗辩，如果获得批准，这两种情况都将严重影响我们开发、获得监管部门批准或将我们的候选产品商业化的能力。
此外，鉴于我们在开发和商业化配套诊断技术方面的经验有限，我们不打算在内部开发配套诊断技术，因此将依赖第三方合作者的持续合作和努力来开发配套诊断技术并在必要时获得批准。依赖这些第三方合作者使我们面临风险，因为我们对他们的活动控制有限，包括他们遵守cGMP法规或类似的外国要求，FDA或类似的外国监管机构对他们的制造设施进行检查，他们获得、维护和保护他们开发和制造配套诊断程序所需的知识产权，同时不侵犯其他人的知识产权。我们或我们的第三方合作者还将需要为任何伴随诊断采购原材料，包括获得足够的数量来广泛采用测试和RLYB212的潜在商业启动(如果获得批准)，我们可能需要依赖我们的合作者来确定和获得可靠的原材料来源。我们的合作者还可能违反他们与我们的协议或无法以其他方式使我们满意，这可能会影响我们候选产品的开发时间表，如果我们需要过渡到新的第三方伙伴诊断合作伙伴，我们可能会产生额外的成本和延迟。
我们依赖并将继续依赖第三方来进行、监督和监控我们的临床前研究和临床试验。如果我们不能有效地监督和管理这些第三方，如果他们没有成功地履行合同职责，或者如果他们的表现不令人满意，这可能会损害我们的业务。
我们依赖并将继续依赖CRO、CRO签约供应商和临床试验站点来确保我们的临床试验正确和及时地进行。我们对CRO临床开发活动的依赖限制了我们对这些活动的控制，但我们仍然有责任确保我们的每一项试验都按照适用的方案以及法律、法规和科学标准进行。
我们和我们的CRO将被要求遵守临床前研究的GLP要求和临床试验的GCP要求。监管机构通过定期检查试验赞助商、主要研究人员和临床试验场地来执行GCP要求。如果我们或我们的CRO未能遵守GCP要求，在我们的临床试验中产生的临床数据可能被认为是不可靠的，FDA、EMA或其他类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的上市申请之前进行额外的临床试验。我们不能向您保证，在特定监管机构检查后，该监管机构将确定我们的任何临床试验符合GCP要求，可能需要大量患者。我们的CRO、调查人员、CMO或其他第三方未能遵守监管要求或未能招募足够的患者，可能会推迟正在进行的或计划中的临床试验，或要求我们重复临床试验，这将延误监管审批过程。如果我们或我们承诺的第三方未能遵守监管要求，也可能导致罚款、负面宣传以及民事和刑事制裁。此外，如果其中任何第三方违反联邦或州欺诈和滥用或虚假索赔法律法规或医疗保健隐私和安全法，我们的业务可能会受到牵连。
我们的CRO、供应商和临床试验研究人员不是我们的员工，我们无法控制他们是否为我们的临床试验投入了足够的时间和资源。这些第三方也可能与其他商业实体有关系，包括我们的竞争对手，他们可能还在为这些实体进行临床试验或其他药物开发活动，这可能会损害我们的竞争地位。我们面临CRO和参与我们的临床前研究和临床试验的其他第三方可能未经授权披露或挪用我们的知识产权的风险，这可能会削弱我们的商业秘密保护，并允许我们的潜在竞争对手访问和利用我们的专有技术。如果我们的CRO和参与我们试验的其他第三方未能成功履行其合同职责或义务，或未能在预期的截止日期前完成，或者如果他们获得的临床数据的质量或准确性因未能遵守我们的临床方案或法规要求或任何其他原因而受到影响，我们的临床试验可能会被延长、延迟或终止，并且我们可能无法获得监管部门对我们开发的任何候选产品的批准，或无法成功将其商业化。因此，我们的财务业绩和我们开发的任何候选产品的商业前景都将受到损害，我们的成本可能会增加，我们创造收入的能力可能会被推迟。
如果我们与任何CRO的关系终止，我们可能无法与其他CRO达成安排，或以商业上合理的条款这样做。更换或增加额外的CRO涉及大量成本，需要管理层的时间和精力。此外，当新的CRO开始工作时，有一个自然的过渡期。结果，延误发生了，这可能会对我们实现所需的能力产生实质性的影响
临床开发时间表。尽管我们打算谨慎地管理我们与CRO的关系，但不能保证我们未来不会遇到挑战或延误，也不能保证这些延误或挑战不会对我们的业务、财务状况和前景产生不利影响。
与医疗保健法和其他法律合规事项相关的风险
颁布和未来的医疗保健立法可能会增加我们获得候选产品的营销批准并将其商业化的难度和成本(如果获得批准)，并可能影响我们可能设定的价格。
在美国和其他司法管辖区，医疗保健系统已经并将继续有许多立法和监管方面的变化，以及其他拟议的变化，这可能会影响我们未来的运营结果。特别是，美国联邦和州一级已经并将继续采取一些举措，寻求降低医疗成本和提高医疗质量。例如，2010年3月，ACA颁布，极大地改变了政府和私营保险公司为医疗保健融资的方式。ACA通过扩大医疗补助和实施医疗保险覆盖范围的个人授权，扩大了医疗保健覆盖范围。ACA还向品牌处方药和生物制剂(被指定为孤儿药物除外)的制造商征收年费，并包括改变政府医疗保健计划下药品的覆盖范围和报销范围。这些变化包括扩大医疗补助药品回扣计划，提高制造商根据该计划必须支付的法定最低回扣，以及新的联邦医疗保险D部分覆盖缺口折扣计划，要求制造商在其覆盖间隔期内向符合条件的受益人提供适用品牌药品谈判价格的销售点折扣，以换取联邦医疗保险D部分下的药品覆盖。
除了ACA，还有正在进行的医疗改革努力。药品定价和支付改革是特朗普政府的重点，也是拜登政府的重点。例如，2021年颁布的联邦立法取消了2024年1月1日生效的医疗补助药品退税计划的法定上限。作为另一个例子，2022年的《降低通货膨胀率法》(IRA)包括一些旨在解决联邦医疗保险b部分和D部分处方药价格上涨的变化，实施日期各不相同。这些变化包括对联邦医疗保险D部分自付成本的上限、联邦医疗保险B部分和D部分药品价格通胀回扣、新的联邦医疗保险D部分制造商折扣药品计划(取代ACA联邦医疗保险D部分覆盖缺口折扣计划)以及针对某些高支出联邦医疗保险B部分和D部分药物的药品价格谈判计划(第一批药品清单于2023年公布)。在2022年爱尔兰共和军颁布后，拜登政府发布了一项行政命令，指示美国卫生与公众服务部报告如何利用联邦医疗保险和医疗补助创新中心(CMMI)来测试降低联邦医疗保险和医疗补助受益人的药品成本的新模式。该报告于2023年发布，并提出了CMMI目前正在开发的各种模式，旨在降低药物成本，促进可获得性，并提高护理质量。一种模式将调整FDA在加速审批路径下批准的药物的B部分付款，以鼓励及时完成验证性试验。
医疗改革努力已经并可能继续受到审查和法律挑战。例如，关于ACA，颁布了税改立法，从2019年开始取消了对没有维持强制医疗保险范围的个人设定的税收处罚，2021年，美国最高法院驳回了几个州对ACA提出的最新司法挑战，但没有具体裁决ACA的合宪性。作为另一个例子，联邦反回扣法规下的法规修订将取消对制药商向药房福利经理和健康计划提供的传统Medicare Part D折扣的保护。根据法院命令，撤职被推迟，最近的立法将该规则的实施暂停到2032年1月。作为另一个例子，爱尔兰共和军的药品价格谈判计划在多家制药商和行业团体提起的诉讼中受到了挑战。
联邦和州政府官员或立法者也在努力实施管制药品价格或付款的措施，包括关于药品进口的立法。此外，美国在特殊药品定价实践方面的立法和执法兴趣也越来越大。具体地说，在联邦一级，已经有行政倡议、国会调查和拟议的联邦和州立法，旨在增加药品定价的透明度，减少
医疗保险下处方药的成本，审查定价与制造商患者援助计划之间的关系，并改革政府计划的药品报销方法。
美国个别州也越来越积极地通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制、营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，还包括旨在鼓励从其他国家进口和批量购买的措施。
在联邦或州一级通过新的立法，如果批准销售，可能会影响对任何未来产品的需求或定价。然而，我们无法预测ACA或其他联邦和州改革努力的任何变化的最终内容、时间或影响。不能保证联邦或州医疗改革不会对我们未来的业务和财务业绩产生不利影响。
一般的立法成本控制措施也可能影响我们产品候选产品的报销。修订后的《预算控制法》导致2013年对医疗保险(但不是医疗补助)提供者支付的款项有所减少，除非国会采取进一步行动，否则该法案将一直有效到2032年。任何影响Medicare、Medicaid或其他可能实施的公共资助或补贴医疗计划的重大支出削减，和/或可能对我们征收的任何重大税收或费用，都可能对我们的运营结果产生不利影响。
在美国以外的市场，报销和医疗保健支付制度因国家而异，许多国家对特定产品和疗法设定了价格上限。我们无法预测美国或任何其他司法管辖区未来的立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们或我们可能接触的任何第三方缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们或该等第三方无法保持监管合规性，我们的候选产品可能会失去可能已获得的任何监管批准，我们可能无法实现或维持盈利。
我们的业务运营以及与承包商、调查人员、医疗保健专业人员、顾问、第三方付款人、患者组织、客户和其他人的当前和未来关系将受到适用的医疗监管法律的约束，这可能会使我们受到处罚。
我们的业务运营以及与承包商、调查人员、医疗保健专业人员、顾问、第三方付款人、患者组织和客户的当前和未来安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗保健法律和法规。这些法律可能会约束我们开展业务的业务或财务安排和关系，包括我们如何研究、营销、销售和分销我们的候选产品(如果获得批准)。这些法律，其中一些可能只在我们的产品获准上市后适用，包括：
▪美国联邦虚假声明、虚假声明和民事罚款法律，除其他事项外，禁止任何人故意提交或导致提交虚假声明以支付政府资金，或故意做出虚假声明或导致做出虚假声明以获得虚假索赔；
▪美国联邦医疗计划反回扣法，除其他事项外，禁止个人直接或间接提供、索取、接受或提供报酬，以诱使个人转介或购买或订购可根据联邦医疗保险和医疗补助等联邦医疗计划付款的商品或服务；
▪美国1996年《健康保险可转移性和责任法案》(HIPAA)，除了适用于医疗保健提供者和其他实体的隐私保护外，该法案还禁止执行欺诈任何医疗福利计划的计划或作出与医疗保健事项有关的虚假陈述；
▪除其他事项外，美国食品药品监督管理局严格管理药品营销，禁止制造商在批准前销售此类产品或用于标签外用途，并监管样品的分发；
▪美国联邦法律要求制药商向政府报告某些经过计算的产品价格，或向政府当局或私人实体提供某些折扣或回扣，通常作为政府医疗保健计划下的报销条件；
▪美国联邦公开支付(或联邦“阳光”法)，要求制药和医疗器械公司监测与某些医疗保健提供者的某些财务互动，并将其报告给CMS，以便向公众重新披露，以及医生及其直系亲属持有的所有权和投资权益；
▪美国联邦消费者保护法和不正当竞争法，对市场活动和可能损害消费者的活动进行广泛监管；
▪类似的美国州法律和法规，包括：州反回扣和虚假申报法；州法律要求制药公司遵守特定的合规标准，限制制药公司与医疗保健提供者之间的财务互动，或报告与向医疗保健提供者付款、营销支出或药品价格有关的信息；州和地方法律要求药品销售代表注册；以及关于隐私、安全和在某些情况下违反健康信息的州法律，其中许多法律在重大方面彼此不同，往往不会被HIPAA先发制人，从而使合规努力复杂化；
▪禁止贿赂和腐败的美国法律和法规，如1977年《美国反海外腐败法》，其中禁止美国公司及其雇员和代理人直接或间接向外国政府官员、国际公共组织或外国政府所有或附属实体的雇员、外国公职候选人及其外国政党或官员授权、承诺、提供或提供腐败或不当付款或任何其他有价值的东西；以及
▪欧盟和其他司法管辖区的类似医疗法律和法规，包括详细说明与医疗保健提供者的互动和向其付款的报告要求，以及监管个人信息隐私和安全的法律，例如适用的一般数据保护条例(GDPR)，该条例对收集、使用和披露与位于欧盟和欧洲经济区的个人有关的个人数据(包括健康数据)施加义务和限制。见-我们的业务运营可能会使我们受到数据保护法的约束，包括GDPR、英国GDPR、加州消费者隐私法(CCPA)和其他类似的法律。
确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗保健和其他法律法规的努力将涉及大量成本。鉴于法律法规的广度和任何例外的狭窄程度，对某些法律法规的指导有限，以及政府对法律法规不断变化的解释，监管部门可能会得出结论，我们的业务做法可能不符合医疗法律法规，包括我们的咨询协议和与医疗保健提供者的其他关系。
如果我们的运营被发现违反了上述任何法律或任何其他可能适用于我们的政府法律和法规，我们可能会受到包括施加民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、返还、罚款、可能被排除在联邦医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划之外、个人监禁、合同损害、名誉损害、利润和未来收益减少、额外报告要求或监督的行动，如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束，以解决有关违反这些法律的指控，以及削减或重组我们的业务，其中任何一项都可能对我们的业务运营能力和运营结果产生不利影响。此外，防御任何此类操作都可能成本高昂、耗时长，并且可能需要大量的人力资源。因此，即使我们成功地抵御了任何可能对我们提起的此类诉讼，我们的业务也可能受到损害。
我们的业务运营可能会使我们受到数据保护法的约束，包括GDPR、英国GDPR、CCPA和其他类似法律。
GDPR和UK GDPR分别适用于在欧洲经济区和英国成立的公司，以及分别不在欧洲经济区或英国设立的公司，这些公司收集和使用与(I)向位于欧洲经济区或英国的个人提供商品或服务，或(Ii)监测位于欧洲经济区或英国的个人的行为有关的个人数据。如果我们在欧洲经济区或英国开展临床试验计划(无论试验是由我们直接进行，还是通过临床供应商或合作者进行)，或参与涉及监测欧洲经济区或英国个人的研究合作，或向欧洲经济区或英国的个人营销我们的产品，我们将受GDPR或英国GDPR的约束(视情况而定)。GDPR和UK GDPR对个人数据的处理者和控制人制定了严格的业务要求，包括例如在获得个人同意以处理其个人数据方面的高标准(或依赖另一个适当的法律基础)、向个人提供关于如何收集和处理个人数据的可靠和详细的披露(以简明、易懂和容易获取的形式)、个人数据权制度(包括访问、删除、反对、限制、更正和可移植性)、保存数据处理记录、分别管理从欧洲经济区和联合王国转移数据的数据出口限制向数据保护监管机构或监管机构(以及在某些情况下，向受影响的个人)发出数据泄露通知的短时间期限，以及对保留信息的限制。GDPR和英国GDPR还增加了与健康数据和其他特殊类别的个人数据有关的要求，并对假名(即密钥编码)数据进行了定义。此外，GDPR规定，欧洲经济区成员国可以制定自己的法律和法规，限制对遗传、生物特征或健康数据的处理，这可能会限制我们收集、使用和共享此类数据的能力，并/或可能导致我们的成本增加。此外，如果我们与第三方处理器签订与个人数据处理相关的合同，也有一定的义务。如果我们或我们的合作伙伴或服务提供商的隐私或数据安全措施未能遵守GDPR或英国GDPR的要求，我们可能会面临诉讼、监管调查、执法通知，要求我们改变使用个人数据的方式，或在GDPR或英国GDPR的情况下，对我们处以高达2000万欧元的罚款，或在每种情况下，高达上一财年我们全球年收入的4%(以较高者为准)，以及受影响个人的赔偿要求，包括集体诉讼、负面宣传、声誉损害和潜在的业务和商誉损失。
欧洲最近的法律发展在将个人数据从欧洲经济区和英国转移到美国方面造成了复杂性和不确定性。最近一次是在2020年7月16日，欧洲联盟法院宣布欧盟-美国私隐盾牌框架(“私隐盾牌”)无效，根据该框架，个人资料可从欧洲经济区转移至根据私隐盾牌计划获得自我认证的美国实体。这一框架已被欧盟-美国数据隐私框架和英美数据桥所取代，欧盟委员会于2023年7月通过了该框架的充分性决定，英美数据桥于2023年10月生效。虽然我们目前不依赖这些框架，但我们预计未来这一框架将面临法律挑战，这可能会质疑其他跨境转移机制的合法性，包括我们将个人数据从欧洲经济区和英国转移到美国和其他司法管辖区所依赖的标准合同条款。2021年6月4日，欧盟委员会发布了两套修订后的个人数据从欧洲经济区向美国转移的标准合同条款，并表示将在不久的将来发布更多修订后的标准合同条款。
这些最近的事态发展可能需要我们审查和修改我们向美国/在美国进行和/或接收个人数据转移的法律机制。随着监管当局就个人资料输出机制发出进一步指引，包括不能使用标准合约条款的情况，及/或开始采取执法行动，我们可能会蒙受额外成本、投诉及/或监管调查或罚款，及/或如果我们以其他方式无法在我们开展业务的国家和地区之间转移个人资料，这可能会影响我们提供服务的方式、地理位置或我们相关系统和业务的隔离，并可能对我们的财务业绩产生不利影响。欧洲经济区和英国以外的其他国家维持着不同的隐私法，我们受到这些法律的约束，这可能会进一步增加我们的合规成本，并使我们面临更大的法律风险。
美国有许多联邦和州法律法规与个人信息的隐私和安全有关。特别是，根据HIPAA颁布的条例规定了隐私和安全标准，限制使用和披露单独可识别的健康信息或受保护的健康信息，并要求实施行政、物质和技术保障措施，以保护受保护的健康信息的隐私，并确保受保护的电子健康信息的机密性、完整性和可用性。确定受保护的健康信息是否已按照适用的隐私标准和我们的合同义务进行处理可能很复杂，可能会受到不断变化的解释的影响。虽然我们不认为我们作为“承保实体”直接受HIPAA约束，或
“商业伙伴”指的是我们在美国进行临床试验的场所很可能是被覆盖的实体，因此必须确保它们获得足够的患者授权或根据HIPAA建立另一个基础，以便向我们和参与我们临床试验的其他实体披露临床试验受试者的个人可识别健康信息。
在美国，CCPA于2020年1月生效，并通过于2023年1月1日生效的加州隐私权法案(统称为CCPA)扩大，该法案共同规定：(I)要求向加州个人披露某些信息；(Ii)增加处理某些个人信息的实体的隐私和安全义务；以及(Iii)赋予这些个人在某些情况下请求删除个人信息、选择退出某些个人信息销售、选择不共享个人信息(即为跨语境行为广告披露个人信息)，并限制将“敏感个人信息”用于披露该信息的目的以外的其他目的。CCPA规定了对违规行为的民事处罚，以及对数据泄露的私人诉权，预计这将增加数据泄露诉讼。由于我们尚未产生收入，也不符合CCPA的其他司法测试，因此我们还没有达到CCPA适用于我们业务的适用门槛。如果我们的业务在未来受到CCPA的约束，可能会增加我们的合规成本和潜在的责任。美国超过一半的州和美国国会都提出或通过了类似的法律。此外，美国所有50个州、哥伦比亚特区、波多黎各和其他美国领地都颁布了数据泄露通知法，其中要求在发生数据泄露时向州政府和/或受影响的个人发出通知，这些情况彼此不同，会造成重大的合规负担。因此，我们需要对照这些法律的发展情况，定期审查我们的运作。事实证明，实现并持续遵守适用的国际、联邦和州隐私、安全和违规报告法律可能既耗时又昂贵。
我们受到环境、健康和安全法律法规的约束，我们可能面临与环境合规或补救活动相关的责任和巨额费用。
我们的业务，包括我们的开发、测试和制造活动，都受到众多环境、健康和安全法律法规的约束。除其他事项外，这些法律和法规管理危险材料和生物材料的受控使用、处理、释放和处置以及登记，如化学溶剂、人体细胞、致癌化合物、致突变化合物以及对生殖、实验室程序和接触血液传播病原体具有毒性的化合物。如果我们不遵守这些法律法规，我们可能会受到罚款或其他制裁。
与从事与我们类似活动的其他公司一样，我们面临着当前和历史活动中固有的环境责任风险，包括与释放或接触危险或生物材料有关的责任。环境、健康和安全法律法规正变得更加严格。我们可能被要求在未来的环境合规或补救活动中产生大量费用，在这种情况下，我们的第三方制造商的生产努力或我们的开发努力可能会中断或延迟。
与我们的知识产权有关的风险
如果我们无法为我们的技术和候选产品获得、维护和执行专利保护，或者如果获得的专利保护范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们相似或相同的技术和产品，我们成功开发和商业化我们的技术和候选产品的能力可能会受到不利影响。
我们的成功在很大程度上取决于我们是否有能力获得和维持对我们可能单独和与他人共同拥有的知识产权的保护，或者可能就我们开发的任何专有技术和产品从美国和其他国家/地区的其他人那里获得许可，特别是专利。为了保护我们的专有地位，我们在美国提交专利申请，选择与我们的技术和候选产品相关的对我们的业务非常重要的其他国家/地区，并对与此类技术和候选产品相关的知识产权进行授权。如果我们无法在对我们的业务重要的司法管辖区获得或保持与任何专利技术或产品候选相关的专利保护，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到实质性的损害。
专利诉讼过程昂贵、耗时和复杂，我们可能无法以合理的成本或及时提交、起诉、维持、辩护或许可所有必要或可取的专利申请。我们也有可能在获得专利保护为时已晚之前，无法确定我们的研发成果中可申请专利的方面。在涉及我们从第三方获得许可的技术的某些情况下，我们无权控制专利申请的准备、提交和起诉，或维护、强制执行和保护许可内的专利。因此，这些许可内的专利和申请不得以符合我们业务最佳利益的方式进行准备、提交、起诉、维护、辩护和执行。
制药和生物技术公司的专利权通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。关于生物技术和制药专利所允许的权利要求的广度，美国或许多外国司法管辖区都没有出现一致的政策。包括美国最高法院在内的多个法院做出的裁决影响到与生物技术相关的某些发明或发现的专利资格范围。这些裁决的结论是，除其他事项外，抽象概念、自然现象和自然法则本身并不符合专利资格。
究竟是什么构成了自然规律或抽象概念是不确定的，根据适用的法律，我们的技术的某些方面可能被认为没有资格获得专利。此外，美国以外的专利保护范围是不确定的，外国法律可能不会像美国法律一样保护我们的权利，反之亦然。例如，欧洲专利法排除了人体治疗方法的可专利性。对于拥有的和许可内的专利权，我们无法预测我们和我们的许可人目前正在寻求的专利申请是否将在任何特定司法管辖区作为保护我们的技术和候选产品的全部或部分专利颁发，或者任何已颁发专利的权利主张是否将提供足够的保护，使其免受竞争对手的影响。美国或其他国家专利法或专利法解释的变化可能会降低我们专利的价值以及我们获得、保护、维护、捍卫和执行我们专利权的能力，缩小我们专利保护的范围，更广泛地说，影响或缩小我们专利权的价值或范围。
此外，第三方可能拥有与我们的候选产品相关的知识产权，而我们并不知道这些知识产权。科学文献中发表的发现往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在申请18个月后才公布，或者在某些情况下根本不公布。因此，我们或我们的许可人都不能肯定地知道，我们或我们的许可人是第一个在我们现在或将来拥有或许可中的专利和专利申请中提出要求的发明的，或者是我们或我们的许可人第一个为此类发明申请专利保护的。因此，我们拥有和未授权的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都是不确定的。
我们或我们的许可人可能受到第三方向美国专利商标局(“USPTO”)提交先前技术的第三方预发行的约束，或参与反对、派生、撤销、重新审查、各方之间的审查、授予后审查或干扰诉讼，挑战我们的专利权或美国和/或外国其他国家的专利权。任何此类提交、诉讼或诉讼中的不利裁决可能会缩小我们专利权的范围或使其无效，允许第三方将我们的技术或候选产品商业化并直接与我们竞争，而无需向我们付款，或者导致我们无法在不侵犯第三方专利权的情况下制造或商业化药物。如果我们的专利和专利申请提供的保护的广度或强度受到威胁，无论结果如何，它都可能阻止公司与我们合作，授权、开发或商业化当前或未来的候选产品。
此外，专利申请中要求的覆盖范围可以在专利发布前大幅缩小，其范围可以在专利发布后重新解释。即使我们拥有和授权的专利申请以专利的形式发布，它们的发布形式也不会为我们提供任何有意义的保护，阻止竞争对手与我们竞争，或以其他方式为我们提供任何竞争优势。专利的颁发对于其发明性、范围、有效性或可执行性并不是决定性的，我们拥有的和未授权的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。这样的挑战可能会导致失去排他性或经营自由，或者专利权利要求被缩小、全部或部分无效或无法执行，这可能限制我们阻止他人使用或商业化的能力。
类似或相同的技术和产品，或限制我们的技术和候选产品的专利保护期限。即使最终结果对我们有利，这样的挑战也可能导致巨大的成本，并需要我们的管理层和员工投入大量时间。此外，我们的竞争对手可能能够通过以非侵权方式开发类似或替代技术或产品来绕过我们拥有或授权的专利。出于这些原因，我们拥有和授权的专利组合可能不会为我们提供足够的权利，以阻止其他公司在任何时间内使用或商业化与我们的任何候选技术和产品相似或相同的技术和产品。
专利条款可能无法在足够长的时间内保护我们的竞争地位。
专利的寿命是有限的。在美国，如果及时支付所有维护费，专利的自然失效时间通常是自其在美国最早的非临时申请日期起20年。可能会有各种延期，但专利的有效期及其提供的保护是有限的。即使我们的候选产品获得了专利，一旦专利有效期到期，我们可能会面临来自竞争产品的竞争，包括仿制药或生物仿制药。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能在这些候选产品获得批准使用或商业化之前或之后不久到期。因此，我们拥有和许可的专利组合可能没有为我们提供足够的权利，以排除其他公司在商业排他性对我们有价值的时期将与我们类似或相同的产品商业化。
如果我们没有根据《哈奇-瓦克斯曼法案》在美国和外国根据类似的法律获得专利期延长，如果获得批准，可能会延长我们可能开发的任何候选产品的市场独家经营期，我们的业务可能会受到实质性损害。
在美国，涵盖FDA批准的药物的专利期限可能有资格获得有限的专利期限延长(PTE)，这允许恢复专利期限，作为对FDA监管审查过程中失去的专利期的补偿。1984年的《药品价格竞争和专利期限恢复法》，也被称为《哈奇-瓦克斯曼法案》，允许专利到期后最多五年的私人专利权。PTE的长度与药物接受监管审查的时间长短有关。专利专利权的剩余期限自产品批准之日起不能超过14年。此外，一种批准的药物只能延长一项专利的专利期，只有涉及批准的药物、其使用方法或制造方法的权利要求才可以延长。欧洲和某些其他非美国司法管辖区也有类似的规定，以延长涵盖经批准的药物的专利的期限。虽然在未来，如果我们的候选产品获得FDA批准，我们预计将就涵盖这些候选产品的专利申请PTE，但不能保证适用当局会同意我们对是否应批准此类延期以及即使批准了此类延期的期限的评估。我们可能不会在美国或任何外国获得PTE，即使该专利有资格获得PTE，例如，如果我们未能在测试阶段或监管审查过程中进行尽职调查、未能在适用的最后期限内申请、未能在相关专利到期之前申请或未能满足适用的要求。此外，监管当局提供的延期期限以及在任何此类延期期间专利保护的范围可能比我们要求的要短。如果我们获得这样的延期，可能会比我们寻求的时间更短。如果我们无法获得任何PTE或任何此类延期的期限低于我们的要求，我们的竞争对手可能会在我们的专利权到期后获得竞争产品的批准，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到实质性损害。
此外，对于任何未来许可的专利，我们可能没有权利控制起诉，包括根据《哈奇-瓦克斯曼法》或类似的外国条款向美国专利商标局或任何外国机构提起私人专利诉讼。因此，例如，如果我们的一项许可专利申请，如果被授予，根据《哈奇-瓦克斯曼法案》有资格获得PTE，我们可能无法控制是否提交或从USPTO获得获得PTE的请愿书。
美国和其他司法管辖区专利法的变化可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护产品的能力。
美国或其他司法管辖区专利法或专利法解释的变化，包括专利改革立法，如美国《Leahy-Smith America发明法》(下称《Leahy-Smith Act》)，可能会增加围绕起诉我们拥有的和授权内的专利申请，以及维护、执行或保护我们拥有的和授权内的专利的不确定性和成本。《莱希-史密斯法案》对美国专利法进行了多项重大修改。这些变化包括将美国从最先发明制度切换到最先发明人制度的条款，影响了
专利申请被起诉，重新定义现有技术，为竞争对手提供更有效和更具成本效益的途径来质疑专利的有效性，并使第三方能够在专利诉讼期间向美国专利商标局提交先前技术，并提供额外的程序，以在美国专利商标局管理的授予后程序中攻击专利的有效性，包括授予后审查、当事各方审查和派生程序。假设满足了可专利性的其他要求，根据《莱希-史密斯法案》和美国以外的外国法律，第一个提交专利申请的发明人将有权获得一项发明的专利，无论第三方是否第一个发明所要求的发明。这些法律可能会增加围绕我们专利申请的起诉以及我们已颁发专利的执行或保护的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
此外，企业在药品研发和商业化方面的专利地位尤其不确定。美国最高法院最近的裁决缩小了某些情况下可获得的专利保护范围，并在某些情况下削弱了专利所有者的权利。这一系列事件增加了专利一旦获得后的有效性和可执行性方面的不确定性。同样，外国法院已经并可能继续改变其各自司法管辖区内专利法的解释方式。我们无法预测未来专利法解释的变化或专利法可能被美国和外国立法机构制定为法律的变化。这些变化可能会对我们的专利或专利申请以及我们未来获得额外专利保护的能力产生实质性影响。
我们可能会卷入保护或执行我们的专利或其他知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的。
竞争对手和其他第三方可能侵犯、挪用或以其他方式侵犯我们或我们的许可人可能拥有、获得或获得的专利或其他知识产权。因此，我们或我们的许可方可能需要提交侵权、挪用或其他知识产权索赔，这可能是昂贵和耗时的。我们对他人提出的任何索赔都可能促使他们对我们提出反诉，声称我们侵犯、挪用或以其他方式侵犯了他们的知识产权。
专利的颁发并不是关于其发明性、范围、有效性或可执行性的确凿结论。在专利侵权诉讼中，被感知的侵权者可以反诉我们或我们的许可人声称的专利是无效的或不可执行的。在美国的专利诉讼中，被告声称无效或不可执行的反诉很常见。质疑有效性的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、明显或无法实施。不可执行性主张的理由包括与专利起诉有关的人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒相关信息或作出误导性陈述的指控。第三方可以向美国或国外的行政机构提出此类索赔，即使在诉讼范围之外也是如此。这类机制包括重新审查、授权后复审、当事各方复审、干扰程序、派生程序和外国司法管辖区的同等程序，例如欧洲专利局的反对程序。关于无效或不可执行的指控的结果是不可预测的。关于有效性，例如，我们不能确定没有专利审查员和我们或我们的许可合作伙伴在起诉期间不知道的无效的先前技术。
任何此类诉讼的不利结果可能会使我们当前或未来拥有或许可的一项或多项专利面临被宣布无效或狭义解释的风险，并可能使我们拥有的或许可中的任何专利申请面临无法产生已颁发专利的风险。法院也可以拒绝阻止第三方在诉讼中使用有争议的技术，例如，理由是我们拥有的或许可内的专利不涵盖该技术。此外，如果我们当前或未来的专利和专利申请提供的保护的广度或强度受到威胁，无论结果如何，它可能会阻止公司与我们合作，授权、开发或商业化当前或未来的产品、诊断测试或服务。
由第三方引起或由我们提起或由美国专利商标局宣布的干扰或派生程序可能是确定与我们的专利或专利申请有关的发明的优先权所必需的。不利的结果可能要求我们停止使用相关技术，或者试图从胜利方那里获得授权。如果胜利方不以商业上合理的条款向我们提供许可，或者根本不提供许可，或者如果提供了非排他性许可，而我们的竞争对手获得了许可，我们的业务可能会受到损害
同样的技术。我们对诉讼、干预或派生诉讼的辩护可能会失败，即使成功，也可能导致巨额成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。此外，与诉讼相关的不确定性可能会对我们筹集资金以继续我们的临床试验、继续我们的研究计划、从第三方获得必要的技术许可或建立开发合作伙伴关系以帮助我们将我们的候选产品推向市场的能力产生实质性的不利影响。
此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，我们的一些机密信息或商业秘密可能会在诉讼期间因披露而被泄露。上述任何条款都可能允许第三方开发和商业化竞争技术和产品，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
第三方可能会声称我们正在侵犯、挪用或以其他方式侵犯他们的知识产权，其结果将是不确定的，并可能对我们的业务产生实质性的不利影响。
我们的商业成功取决于我们和我们的合作者开发、制造、营销和销售我们的候选产品以及使用我们的专有技术而不侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的知识产权和专有权利的能力。在制药和生物技术行业，有相当多的专利和其他知识产权诉讼。我们可能会参与或受到与我们的技术和产品候选产品的知识产权相关的对抗诉讼或诉讼的威胁，包括干扰诉讼、授权后审查、各方之间的审查和美国专利商标局的派生诉讼，以及在外国司法管辖区的类似诉讼。包括我们的竞争对手在内的第三方拥有大量美国和外国颁发的专利和未决的专利申请，这些专利存在于我们正在寻求开发候选者的领域。随着生物技术和制药行业的扩张和专利的颁发，我们的技术或产品候选可能会受到侵犯第三方专利权的指控的风险增加。我们的竞争对手和其他公司可能比我们拥有更大、更成熟的专利组合。此外，未来的诉讼可能由专利持有公司或其他不利的专利权人提起，他们没有相关的产品或服务收入，我们自己的专利可能对他们几乎没有威慑或保护作用。竞争对手还可能声称，我们的候选产品侵犯了他们的知识产权，这是阻碍我们成功进入这些市场的商业战略的一部分。
提起诉讼或有争议的诉讼程序的法律门槛较低，因此即使是胜诉概率较低的诉讼或诉讼程序也可能被提起，需要大量的资源和管理层的注意才能进行辩护。如果我们的候选产品接近商业化，并且随着我们作为一家上市公司获得更大的知名度，卷入此类诉讼和诉讼的风险可能会增加。第三方可能会根据现有专利或未来可能授予的专利向我们提出侵权索赔，而不考虑是非曲直。由于专利申请可能需要多年的时间才能发布，因此未决的专利申请可能会导致我们的候选产品侵犯已发布的专利。例如，可能存在与发现、使用或制造我们的候选产品或技术相关的第三方专利或专利申请，这些专利或专利申请要求材料、配方、制造方法或治疗方法。我们可能不知道可能与我们的技术和候选产品有关的所有此类知识产权，或者我们可能错误地得出第三方知识产权无效或我们的活动和候选产品没有侵犯第三方知识产权的错误结论。因此，我们不能确定我们的技术和产品候选，或我们的开发和商业化，不会也不会侵犯、挪用或以其他方式侵犯任何第三方的知识产权。
法院可以裁定第三方专利是有效的、可强制执行的和受到侵犯的。为了在联邦法院成功挑战任何此类美国专利的有效性，我们需要克服有效性推定。由于这一负担很重，要求我们就任何此类美国专利的权利要求的无效提出明确而令人信服的证据，因此不能保证法院会宣布任何此类美国专利的权利要求无效。
对我们提出索赔的当事人可以获得强制令或其他衡平法救济。例如，如果持有任何第三方专利，以涵盖我们候选产品的制造过程、制造过程中形成的任何分子或任何最终产品本身，任何此类专利的持有者可能能够阻止我们将此类候选产品商业化。如果对我们的侵权索赔成功，我们还可能需要支付大量损害赔偿金，包括三倍的损害赔偿金和故意支付的律师费。
侵权，赔偿客户、合作者或其他第三方，寻求新的监管批准，并重新设计我们的侵权产品，这可能是不可能的或不现实的。如果我们被发现侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的知识产权，我们可能被要求从该第三方获得许可证，以继续开发、制造和营销我们的技术和候选产品。然而，我们可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得任何所需的许可证。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够访问向我们许可的相同技术，并可能要求我们支付大量许可和版税。声称我们盗用了第三方的机密信息或商业秘密，可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生类似的重大不利影响。
知识产权诉讼或其他与知识产权有关的法律程序可能会导致我们花费大量资源，并分散我们的人员对其正常职责的注意力。
即使解决方案对我们有利，与知识产权索赔有关的诉讼或其他法律程序也可能导致我们产生巨额费用，并可能分散我们的技术和管理人员的正常责任，这将损害我们开展业务的能力。此外，可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。此类诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来适当地进行此类诉讼或诉讼程序。我们的一些对手可能比我们更有效地承担这类诉讼或诉讼的费用，因为他们有更多的财政资源，而且由于他们更成熟和发展的知识产权组合，也可能在这类诉讼中具有优势。知识产权诉讼或其他诉讼的发起和继续所产生的不确定性可能会损害我们在市场上竞争的能力。
获得和维持专利保护取决于遵守政府专利机构规定的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不遵守这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
在我们拥有和授权的专利和专利申请的有效期内，必须分几个阶段或每年向美国专利商标局和外国专利代理机构支付定期维护、续展和年金费用以及任何已颁发和待处理的专利申请的各种其他政府费用。美国专利商标局和各种外国政府专利机构要求在专利申请和起诉过程中遵守一些程序、文件、费用支付和其他类似规定。在某些情况下，我们可能会依赖我们的许可合作伙伴向相关专利代理机构支付这些费用，或遵守其程序和文件规则。关于我们的专利，我们依靠年金服务、外部公司和外部律师来提醒我们到期日，并在我们指示他们这样做后支付费用。虽然在许多情况下，可以根据适用规则通过支付滞纳金或通过其他方式纠正疏忽失效，但在某些情况下，不遵守规定可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关法域的专利权部分或全部丧失。可能导致专利或专利申请被放弃或失效的不遵守规定的事件包括未能在规定的时限内对当局的行动做出回应、未支付费用以及未能适当地使其合法化并提交正式文件。在这种情况下，潜在的竞争对手可能能够以类似或相同的产品或技术进入市场。如果我们或我们的许可方未能保持当前和未来的专利以及涵盖我们候选产品的专利申请，我们的竞争对手可能会以类似或相同的产品或技术进入市场，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
如果我们无法以商业上合理的条款从第三方获得许可证，我们的业务可能会受到损害。
除了我们现有的许可协议外，我们可能需要使用第三方的专利或专有技术将我们的产品商业化，如果获得批准，在这种情况下，我们将被要求从这些第三方获得许可。第三方知识产权的内部许可和收购是一个竞争领域，一些较成熟的公司也在实施我们可能认为有吸引力或必要的第三方知识产权许可或收购战略。这些老牌公司可能比我们更具竞争优势，因为它们的规模、现金资源以及更强的临床开发和商业化能力。此外，将我们视为竞争对手的公司
可能不愿意将权利转让或许可给我们。此外，我们预计未来对我们有吸引力的候选产品的许可内或获取第三方知识产权的竞争可能会加剧，这可能意味着对我们来说合适的机会更少，以及获取或许可成本更高。
如果我们无法许可此类技术，或者如果我们被迫以不利的条款许可此类技术，例如大量许可或支付特许权使用费，我们的业务可能会受到实质性损害。如果我们无法获得必要的许可，拥有此类知识产权的第三方可以寻求禁止我们销售的禁令，或者我们可能无法以其他方式开发受影响的候选产品或将其商业化，这可能会对我们的业务造成实质性损害。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够访问向我们许可的相同技术。
如果我们无法获得所需的第三方知识产权或保持我们现有的知识产权，我们可能需要花费大量时间和资源来重新设计我们的技术、候选产品或制造它们的方法，或者开发或许可替代技术，所有这些在技术或商业基础上都可能是不可行的。如果我们无法做到这一点，我们可能无法开发或商业化受影响的技术和候选产品，这可能会严重损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
如果我们未能履行我们在与第三方的知识产权许可中的义务，或者我们与许可方的业务关系受到干扰，我们可能会失去对我们的业务至关重要的知识产权。
我们是强制实施的许可协议的一方，我们可能与第三方签订额外的许可和资金安排，这些安排可能会向我们强加勤奋、开发和商业化时间表、里程碑付款、特许权使用费、保险和其他义务。根据我们现有的许可协议，我们有义务为候选产品或相关技术的产品净销售额支付里程碑和特许权使用费，只要这些产品或相关技术在协议范围内。如果我们未能履行当前或未来许可和融资协议下的此类义务，我们的交易对手可能有权终止这些协议，在这种情况下，我们可能无法开发、制造或营销或被迫停止开发、制造或营销这些协议涵盖的任何产品，或者可能面临此类协议下的其他处罚，或者我们的交易对手可能要求我们授予他们某些权利。这种情况可能会对根据任何此类协议开发的任何候选产品的价值产生实质性的不利影响。终止这些协议或减少或取消我们在这些协议下的权利，或限制我们在符合我们业务利益的情况下自由转让或再许可我们在此类协议下的权利，可能会导致我们不得不以不太有利的条款谈判新的或恢复的协议，导致我们失去这些协议下的权利，包括我们对重要知识产权或技术的权利，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响，或者阻碍、延迟或禁止依赖此类协议的一个或多个候选产品的进一步开发或商业化。
关于受许可协议约束的知识产权，可能会产生纠纷，包括：
▪根据许可协议授予的权利范围和其他合同解释事项；
▪我们的技术和工艺是否以及在多大程度上侵犯了许可方不受许可协议约束的知识产权；
▪我们的许可方或其许可方是否有权授予许可协议；
▪第三方是否有权因我们未经授权使用知识产权而获得赔偿或衡平法救济，如禁制令；
▪我们参与许可专利的起诉和我们许可方的整体专利执法战略；
▪根据许可协议应支付的特许权使用费、里程碑或其他付款金额；
▪合作开发关系下的专利和其他权利的再许可；
▪我们在许可协议下的尽职义务，以及哪些活动满足这些尽职义务；
▪由我们的许可人、我们和我们的合作伙伴共同创造或使用知识产权而产生的发明和专有技术的发明和所有权；以及
▪专利技术发明的优先权。
如果我们不在此类纠纷中获胜，我们可能会失去此类许可协议下我们的任何或所有权利。
此外，我们目前从第三方获得知识产权或技术许可的协议很复杂，此类协议中的某些条款可能会受到多种解释的影响。任何可能出现的合同解释分歧的解决可能会缩小我们认为是我们对相关知识产权或技术的权利的范围，或者增加我们认为是相关协议下我们的财务或其他义务，这两种情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。此外，如果围绕我们许可的知识产权的纠纷阻碍或损害我们以商业上可接受的条款维持目前的许可安排的能力，我们可能无法成功开发和商业化受影响的技术和候选产品，这可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
尽管我们做出了努力，我们的许可人或未来的许可人可能会得出结论，我们严重违反了许可协议，因此可能会终止许可协议，从而使我们无法开发和商业化这些许可协议涵盖的候选产品和技术。如果这些许可终止，或者如果基础知识产权未能提供预期的排他性，竞争对手可以寻求监管部门的批准，销售与我们相同的产品和技术。这可能会对我们的竞争地位、业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权和专有权利。
在我们没有任何专利保护和/或法律追索权可能受到限制的国家/地区，第三方可能试图开发竞争产品并将其商业化。这可能会对我们的海外商业运营产生重大的商业影响。
在世界各国申请、起诉和保护候选产品专利的费用将高得令人望而却步。此外，一些国家的法律对知识产权的保护程度不及美国的联邦和州法律，即使名义上有这种保护，也可能缺乏对这类知识产权的充分司法和政府执法。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家实施我们的发明，或在这些国家销售我们的发明，或将使用我们的发明制造的产品进口到美国或其他司法管辖区。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，此外，还可以将其他侵权产品出口到我们拥有专利保护或许可证的地区，但执法力度不如美国。这些产品可能会与我们的产品竞争，而我们的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。
许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不赞成强制执行专利、商业秘密和其他知识产权保护，特别是与制药和生物技术产品有关的保护，这可能使我们难以阻止侵犯我们的专利或销售违反我们的知识产权和专有权利的竞争产品。此外，某些司法管辖区对构成新的治疗方法的发明的保护程度不同于美国或根本不保护。
在外国司法管辖区强制执行我们的知识产权和专有权利的诉讼程序可能会导致巨额成本，并将我们的努力和注意力从我们业务的其他方面转移出去，可能会使我们的专利面临被无效或狭义解释的风险，可能会使我们的专利申请面临无法发布的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，而且所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。因此，我们努力
在世界各地强制执行我们的知识产权和专有权利可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
包括印度、中国和欧洲某些国家在内的许多国家都有强制许可法，根据这些法律，专利权人可能会被强制向第三方授予许可。此外，许多国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。在这些国家，专利权人的补救措施可能有限，这可能会大幅降低此类专利的价值。如果我们或我们的任何许可人被迫向第三方授予与我们业务相关的任何专利的许可，我们的竞争地位可能会受到损害，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到不利影响。
我们可能会受到质疑我们的专利和其他知识产权的发明权或所有权的索赔。
我们或我们的许可人可能会受到前雇员、合作者或其他第三方作为发明人、共同发明人、所有者或共同所有人在我们拥有的或许可内的专利、商业秘密或其他知识产权中的权益的索赔。例如，我们或我们的许可人或合作者可能因参与开发我们候选产品的员工、顾问或其他人的义务冲突而产生发明权或所有权纠纷。可能有必要提起诉讼，以对抗这些或其他挑战库存或我们或我们的许可人或合作者对我们拥有的或许可内的专利、商业秘密或其他知识产权的所有权的索赔。如果我们或我们的许可人或合作者未能为任何此类索赔辩护，我们可能被要求支付金钱损害赔偿，我们还可能失去宝贵的知识产权，如对我们的候选产品非常重要的知识产权的独家所有权或使用权。即使我们成功地对此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。
我们可能会受到第三方的索赔，声称我们的员工、顾问或承包商错误地使用或披露了此类第三方的机密信息，或者他们错误地使用或披露了他们现任或前任雇主的所谓商业机密，或者我们挪用了他们的知识产权，或者他们拥有我们认为是我们自己的知识产权。
我们的许多员工、顾问和承包商以前曾受雇于大学或其他制药或生物技术公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。他们中的许多人签署了与这种以前的雇用或聘用有关的专有权、保密和/或竞业禁止协议。尽管我们努力确保为我们工作的个人不会在为我们工作时使用他人的知识产权、专有信息、技术诀窍或商业秘密，但我们可能会受到指控，即我们或他们无意或以其他方式使用、侵犯、挪用或以其他方式侵犯了这些前雇主、竞争对手或其他第三方的知识产权，或披露了所谓的商业秘密或其他专有信息。我们还可能受到不正当使用或获取此类商业秘密的指控。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。任何诉讼或诉讼威胁都可能对我们雇用员工或聘用顾问和承包商的能力产生不利影响。关键人员或他们的工作产品的流失可能会阻碍或阻止我们开发和商业化产品和候选产品，这可能会损害我们的业务。
此外，虽然我们的政策是要求我们可能参与知识产权开发的员工、顾问和承包商签署协议，将此类知识产权转让给我们，但我们可能无法从实际上开发我们视为自己的知识产权的每一方那里获得这样的协议。我们与他们的知识产权转让协议可能不会自动执行或可能被违反，我们可能会被迫向第三方提出索赔，或为他们可能对我们提出的索赔进行辩护，以确定我们认为是我们知识产权的所有权。此类索赔可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
如果我们不能起诉或辩护任何此类索赔，我们可能被要求支付金钱损害赔偿，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员，这可能会对我们的竞争地位和前景产生实质性的不利影响。此类知识产权可授予第三方，我们可能被要求从该第三方获得许可才能将我们的技术或产品商业化，该许可可能无法以商业上合理的条款获得，或者根本不存在，或者该许可可能不是
独家报道。即使我们成功地起诉或抗辩这类索赔，诉讼也可能导致巨额成本，并分散我们管理层和员工的注意力。
如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的商业和竞争地位将受到损害。
除了为我们的一些候选技术和产品申请专利外，我们还依靠商业秘密和保密协议来保护我们的非专利专有技术、技术和其他专有信息，以保持我们的竞争地位。我们寻求保护我们的商业秘密和其他专有技术，部分是通过与有权访问这些秘密的各方签订保密协议，例如我们的员工、公司合作者、外部科学合作者、合同研究组织、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方。我们还与员工和顾问签订保密协议。我们不能保证我们已经与可能或曾经接触到我们的商业秘密或专有技术的每一方达成了此类协议。尽管做出了这些努力，但任何一方都可能违反协议，泄露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，而我们可能无法获得足够的补救措施。侦测商业秘密的泄露或挪用，并要求当事人非法披露或挪用商业秘密，这是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。此外，美国国内外的一些法院不太愿意或不愿意保护商业秘密。如果我们的任何商业秘密是由竞争对手或其他第三方合法获取或独立开发的，我们将无权阻止他们或他们向其传递此类商业秘密的人使用该技术或信息与我们竞争。
此外，我们预计，随着时间的推移，我们的商业秘密、技术诀窍和专有信息可以通过独立开发、发表期刊文章和人员往返学术和行业科学职位在行业内传播。因此，如果不付出高昂的努力来保护我们的专有技术，我们可能无法阻止其他人利用该技术，这可能会影响我们在国内和国际市场扩张的能力。如果我们的任何商业秘密被泄露给竞争对手或其他第三方，或由竞争对手或其他第三方独立开发，我们的竞争地位将受到实质性和不利的损害。
此外，我们亦致力维护我们楼宇的实体安全，以及我们的资讯科技系统的实体和电子安全，以维护我们的资料和商业秘密的完整性和保密性。这些安全措施可能会被违反，我们可能没有足够的补救措施来应对任何违规行为。
如果我们的商标和商号没有得到充分的保护，我们可能无法在我们感兴趣的市场上建立知名度，我们的业务可能会受到不利影响。
如果我们的商标和商号没有得到充分的保护，我们可能无法在我们感兴趣的市场上建立知名度，我们的业务可能会受到不利影响。我们的商标或商号可能会受到挑战、侵犯、规避、被宣布为通用商标或被确定为侵犯了其他商标。我们可能无法保护我们对这些商标和商品名称的权利，或者可能被迫停止使用这些商标或商品名称，我们需要这些商标或商品名称来在我们感兴趣的市场中的潜在合作者或客户中建立知名度。有时，竞争对手可能会采用与我们类似的商标或商号，从而阻碍我们建立品牌标识的能力，并可能导致市场混乱。此外，其他注册商标或商号的所有者可能会提起商标或商号侵权索赔，这些商标或商号包含我们的商标或商号的变体。从长远来看，如果我们不能成功注册我们的商标和商号，并根据我们的商标和商号建立名称认可，我们可能无法有效竞争，我们的业务可能会受到不利影响。我们执行或保护与商标和商号相关的专有权利的努力可能无效，并可能导致巨额成本和资源转移，并可能对我们的财务状况或运营结果产生不利影响。
知识产权不一定能解决所有潜在威胁。
我们的知识产权所提供的未来保护程度是不确定的，因为知识产权具有局限性，可能无法充分保护我们的业务或使我们能够保持竞争优势。例如：
▪我们或我们的许可合作伙伴或当前或未来的合作者可能不是第一个提交涵盖我们或他们的发明的专利申请的人；
▪其他人可以独立开发类似或替代技术或复制我们的任何技术，而不侵犯我们拥有的或未授权的知识产权；
▪我们拥有的和许可中的未决专利申请，或者我们未来可能拥有的或许可中的专利申请，可能不会导致已颁发的专利；
▪我们拥有权利的已颁发专利可能被认定为无效或不可强制执行，包括由于我们的竞争对手的法律挑战；
▪我们的竞争对手或其他第三方可能会在我们没有专利权的国家进行研究和开发活动，然后利用从这些活动中获得的信息来开发有竞争力的产品，在我们的主要商业市场销售；
▪我们不能确保我们的任何未决专利申请(如果已发布)或我们许可方的专利申请将包括具有足够保护我们候选产品的范围的权利要求；
▪我们不能确保向我们或我们的许可方颁发的任何专利将为我们商业上可行的候选产品提供独家市场的基础，或将为我们提供任何竞争优势；
▪我们不能保证我们的商业活动或候选产品不会侵犯他人的专利；
▪我们不能确保在我们拥有或许可的相关专利到期之前，如果获得批准，我们将能够成功地将我们的候选产品大规模商业化；
▪我们可能不会开发其他可申请专利的专有技术；
▪他人的专利可能会损害我们的业务；以及
▪我们可以选择不寻求专利保护，以保护某些商业秘密或专有技术，然后第三方可能会提交涵盖这些知识产权的专利。
如果这些事件中的任何一个发生，都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
与我们的员工、管理我们的增长和运营相关的风险
我们在2024年2月宣布的裁员和投资组合优先顺序可能不会带来预期的节省，可能会导致总成本和支出高于预期，并可能扰乱我们的业务。
2024年2月，我们宣布裁员约45%，这与我们的投资组合和成本节约计划的优先顺序有关，以专注于我们的临床资产。我们不能保证我们不会在未来进行进一步的裁员或重组活动。我们更新的运营计划可能会扰乱我们的运营，我们的裁员可能会导致意想不到的后果，包括增加员工流失率，难以执行我们的日常运营，以及员工士气下降。此外，我们的更新计划可能会产生不可预见的费用，我们可能会产生意外的费用或负债。因此，我们可能无法实现此类行动的预期成本节约或其他好处，这可能会对我们的业务、运营业绩和财务状况产生不利影响。
我们未来的成功取决于我们留住关键人员以及吸引、留住和激励合格人员的能力。
我们高度依赖我们管理、科学和临床团队主要成员的专业知识。我们的科学和临床开发人员在开发和实施新的临床试验设计方面拥有丰富的经验，并在从未接受治疗的患者群体中成功地进行了临床试验。如果我们失去了一名或多名高管或关键员工，我们成功执行计划和实施业务战略的能力可能会受到严重损害。此外，更换执行干事和主要雇员可能很困难，而且可能需要较长时间，因为
在我们的行业中，拥有成功开发、获得监管部门批准并将候选产品商业化所需的广泛技能和经验的个人数量有限。
从这个有限的人才库中招聘的竞争非常激烈，鉴于众多生物技术和制药公司之间对类似人员的竞争，我们可能无法以可接受的条件招聘、培训、留住或激励这些额外的关键人员。我们也可能会遇到从大学和研究机构招聘科学和临床人员的竞争。
我们的许多员工以前受雇于Alexion制药公司(现在是阿斯利康的一部分)，这是一个潜在的竞争对手。就我们雇用或聘用竞争对手的人员而言，我们可能会受到指控，称这些人被不正当地索取或泄露了专有或其他机密信息，或者他们的前雇主拥有他们的研究成果。
此外，我们依靠顾问和顾问，包括科学和临床顾问，帮助我们制定我们的研发和商业化战略。我们的顾问和顾问可能受雇于我们以外的雇主，并可能根据与其他实体签订的咨询或咨询合同作出承诺，这可能会限制我们获得他们的机会。如果我们不能继续吸引和留住高素质的人才，我们推行增长战略的能力将受到限制。
如果没有受到裁员影响的员工寻求替代工作，我们可能不得不增加对外部支持的依赖，以促进我们的运营。任何裁员都可能损害我们吸引和留住对我们业务至关重要的合格管理、科学、临床和制造人员的能力。任何未能吸引或留住合格人员的情况都可能阻碍我们在未来成功开发我们的候选产品。
我们希望扩大我们的开发、监管以及销售和营销能力，因此，我们可能会在管理我们的增长方面遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。
我们预计我们的员工数量和业务范围将大幅增长，特别是在临床开发、法规事务以及销售和营销领域。为了管理我们预期的未来增长，我们必须继续实施和改进我们的管理、运营和财务制度，扩大我们的设施或租赁或购买新设施，并继续招聘和培训更多合格的人员。由于我们的财务资源有限，以及我们的管理团队在管理一家具有如此预期增长的公司方面的经验有限，我们可能无法有效地管理我们业务的扩张，或招聘和培训更多合格的人员。我们业务的扩张可能会导致巨大的成本，并可能转移我们的管理和业务发展资源。任何无法管理增长的情况都可能推迟我们业务计划的执行或扰乱我们的运营。
如果系统发生故障，我们的业务和运营将受到影响。
尽管实施了安全措施，我们的计算机系统，以及我们的CRO和其他承包商和顾问的计算机系统，仍然容易受到计算机病毒、未经授权的访问、自然灾害和人为灾难(包括飓风)、恐怖主义、战争以及电信和电气故障的破坏。虽然我们认为到目前为止我们没有经历过任何系统故障或事故，但如果发生此类事件并导致我们或他们的运营中断，可能会导致我们的研发计划延迟和/或实质性中断。例如，已完成、正在进行或计划中的试验的临床前或临床试验数据的丢失，或其他专有数据的丢失，可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。我们知道，第三方访问了我们其中一个承包商的计算机系统，虽然我们认为这种访问没有导致我们的专有数据丢失或中断我们的运营，但我们或我们的承包商未来可能会受到攻击，可能会损害我们的业务。同样，我们目前依赖第三方生产我们的候选产品并进行临床试验，与他们的计算机系统相关的类似事件也可能对我们的业务产生重大不利影响。如果任何中断导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或者不适当地披露个人、机密或专有信息，我们可能会招致责任，我们候选产品的开发可能会被推迟。
我们的专有或机密信息可能会丢失，或者我们可能会遭受安全漏洞。
美国联邦、各州和外国政府已经制定或提出了关于收集、分发、使用、安全和存储个人身份信息和其他与个人有关的数据的要求。在我们的正常业务过程中，我们和与我们有关系的第三方将
继续在数据中心和网络中收集和存储敏感数据，包括临床试验数据、专有业务信息、个人数据和临床试验受试者和员工的个人身份信息。这些信息的安全处理、维护和传输对我们的行动至关重要。尽管我们和我们的合作者采取了安全措施，但我们的信息技术和基础设施可能容易受到黑客或内部不良行为者的攻击，以及由于员工错误、技术漏洞、违规或其他中断而造成的入侵。
一些拟议和颁布的联邦、州和国际法律法规规定，公司有义务在涉及个人身份信息的安全漏洞时通知个人，这些漏洞可能是由于我们或第三方经历的漏洞造成的，包括与我们建立战略关系的合作者、供应商、承包商或其他组织。尽管据我们所知，我们或任何此类第三方均未经历过任何重大安全漏洞，即使我们可能与此类第三方有合同保护，但任何此类漏洞都可能危及我们或他们的网络，其中存储的信息可能被访问、公开披露、丢失或被窃取。与此类安全漏洞或其他信息丢失相关的任何此类访问、披露、通知、后续行动可能会导致法律索赔或诉讼、保护个人信息隐私的法律责任，以及包括监管处罚、罚款和法律费用在内的巨额成本，此类事件可能会扰乱我们的运营，导致我们招致补救费用，损害我们的声誉，并导致对我们和我们或此类第三方进行临床试验的能力失去信心，这可能会对我们的声誉产生不利影响，并推迟我们候选产品的临床开发。
与我们普通股相关的风险
我们普通股的活跃交易市场可能无法持续。
如果我们普通股的市场不能持续，你可能很难以有吸引力的价格出售你的普通股。我们无法预测我们普通股的交易价格。在未来的一个或多个时期，我们的经营结果可能会低于公开市场分析师和投资者的预期，因此，由于这些和其他因素，我们的普通股价格可能会下跌。
我们普通股的市场价格可能会波动，这可能会给投资者带来重大损失。
我们普通股的股票在2021年7月的首次公开募股中以每股13.00美元的价格发行，从我们首次公开募股之日到2024年8月5日，我们普通股的每股收盘价从最低的1.18美元到最高的23.40美元不等。可能导致我们普通股市场价格波动的一些因素包括：
▪现有或新的有竞争力的候选产品或技术的成功；
▪我们可能开发的任何候选产品的临床前研究的时间和结果；
▪我们的任何产品开发和研究计划失败或中断；
▪如果需要，配套诊断的开发是否成功，可与我们的候选产品一起使用;
▪竞争对手候选产品的临床前研究、临床试验或监管批准的结果，或竞争对手的新研究计划或候选产品的公告；
▪开始或终止我们产品开发和研究项目的合作；
▪美国和其他国家的法规或法律发展；
▪与专利申请、已颁发的专利或者其他专有权利有关的开发或者纠纷；
▪关键人员的招聘或离职；
▪与我们可能开发的任何研究项目或候选产品相关的费用水平;
▪我们努力开发更多候选产品或产品的结果；
▪关于财务结果、发展时间表或证券分析师建议的估计的实际或预期变化；
▪宣布或预期将作出额外的融资努力；
▪我们、我们的内部人士或其他股东出售我们的普通股;
▪市场对峙或锁定协议到期;
▪公共卫生危机、流行病和流行病的影响;
▪我们的财务业绩或那些被认为与我们相似的公司的财务业绩差异；
▪证券分析师对我们股票的估计或建议发生变化（如果有的话）;
▪改变医疗保健支付制度的结构；
▪制药和生物技术部门的市场状况；
▪总体经济、行业和市场状况;以及
▪“风险因素”一节和本季度报告10-Q表其他部分所描述的其他因素。
近年来，整个股票市场，特别是制药和生物技术公司的市场，经历了极端的价格和成交量波动，这些波动往往与其股票经历这些价格和成交量波动的公司的经营业绩变化无关或不成比例。无论我们的实际经营业绩如何，广泛的市场和行业因素都可能严重影响我们普通股的市场价格。在一家公司的证券市场价格出现这种波动之后，经常会对该公司提起证券集体诉讼。由于我们股价的潜在波动性，我们未来可能成为证券诉讼的目标。
如果证券分析师停止发布关于我们业务的研究或报告，或者如果他们发布对我们股票的负面评估，我们的股票价格可能会下跌。
我们普通股的交易市场在一定程度上受到行业或金融分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告的影响。如果这些分析师中的一位或多位停止对我们公司的报道，或未能定期发布有关我们的报告，我们可能会在金融市场失去可见度，这反过来可能导致我们的股价或交易量下降。此外，如果追踪我们业务的一位或多位分析师下调了他们对我们股票的评估，我们的股票价格可能会下跌。
我们总流通股的很大一部分可能会被出售给市场，这可能会导致我们普通股的市场价格大幅下降，即使我们的业务表现良好。
在公开市场上出售我们的大量普通股随时都有可能发生。这些出售，或市场上认为持有大量普通股的人打算出售股票的看法，可能会降低我们普通股的市场价格。截至2024年8月5日，我们有41,487,586股普通股流通股。所有这些股份都可以立即在公开市场上转售，除非由我们的关联公司持有，他们受到规则144规定的成交量限制。截至2024年8月5日，我们还拥有预融资权证，可以购买总计3333,388股已发行普通股。我们不能行使任何预先出资的权证，如果在行使任何预先出资的权证后，持有人(及其关联公司)实益拥有的普通股总数将超过紧随行使后的已发行普通股数量的9.99%，则持有人将无权行使任何预先出资认股权证的任何部分。
持股人可在给予吾等61天通知后选择增加或减少该百分比，但须受该等预先出资认股权证的条款所规限，但该百分比在任何情况下不得超过19.99%。
此外，截至2024年6月30日，我们普通股的某些持有人有权根据条件要求我们提交他们的股票登记声明，或将他们的股票包括在我们可能为自己或其他股东提交的登记声明中。2023年5月9日，我们根据S-3表格的登记声明，登记了登记权利持有人持有的总计12,351,600股普通股，供转售。此外，我们还与Cowen签订了销售协议，不时通过市场发售计划发售总发行价高达100,000,000美元的普通股。我们还登记了总计11,821,245股普通股，根据我们的股权补偿计划，我们可以发行或在行使未偿还期权时可以发行。这些股票在发行时可以在公开市场上自由出售，一旦授予，受适用于关联公司的数量限制。如果这些额外的股票中的任何一股在公开市场上出售，或者如果人们认为它们将被出售，我们普通股的市场价格可能会下降。
内部人士对我们有很大的影响力，这可能会限制您影响关键交易结果的能力，包括控制权的变更。
截至2024年8月5日，我们的董事和高管及其附属公司实益拥有占我们已发行普通股约34%的股份。因此，如果这些股东一起行动，他们将能够影响我们的管理和事务，以及所有需要股东批准的事项，包括董事选举和重大公司交易的批准。这些股东的利益可能并不总是与我们的公司利益或其他股东的利益一致，他们的行为方式可能不符合您的意见，也可能不符合我们其他股东的最佳利益。这种所有权集中可能会延迟或阻止我们公司控制权的变更，并可能影响我们普通股的市场价格。
我们可能会受到证券集体诉讼的影响。
在过去，证券集体诉讼经常是在公司的证券市场价格下跌后对其提起的。这一风险与我们尤其相关，因为生物技术和制药公司近年来经历了大幅的股价波动。由于我们股价的潜在波动性，我们未来可能成为证券诉讼的目标。证券诉讼可能导致巨额成本，并将管理层的注意力和资源从我们的业务上转移开。
由于我们预计在可预见的未来不会对我们的普通股支付任何现金股息，资本增值(如果有的话)将是您唯一的收益来源。
我们从未宣布或支付过普通股的任何现金股息。我们目前预计，我们将为业务的发展、运营和扩张保留未来的收益，在可预见的未来不会宣布或支付任何现金股息。因此，在可预见的未来，我们普通股的资本增值将是您投资我们普通股的唯一收益来源。
我们是一家“新兴成长型公司”，降低适用于新兴成长型公司的披露要求可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
根据就业法案的定义，我们是一家“新兴成长型公司”，在2026年12月31日之前，我们可能仍是一家新兴成长型公司。只要我们仍然是一家新兴成长型公司，我们就被允许并计划依赖于适用于其他非新兴成长型公司的上市公司的某些披露要求的豁免。这些豁免包括不需要遵守2002年《萨班斯-奥克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)第404条的审计师认证要求，不需要遵守上市公司会计监督委员会可能采用的关于强制性审计公司轮换或提供有关审计和财务报表更多信息的审计师报告附录的任何要求，减少关于高管薪酬的披露义务，以及免除就高管薪酬进行非约束性咨询投票和股东批准任何先前未获批准的金降落伞付款的要求。因此，我们向股东提供的信息将与其他上市公司提供的信息不同。我们无法预测，如果我们依赖这些豁免，投资者是否会发现我们的普通股吸引力下降。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股可能会出现不那么活跃的交易市场，我们的股价可能会更加波动。
此外，《就业法案》规定，新兴成长型公司可以利用延长的过渡期来遵守新的或修订后的会计准则。这允许新兴成长型公司推迟采用某些会计准则，直到这些准则适用于私营公司。我们已选择不“选择退出”延长的过渡期，这意味着当一项标准发布或修订时，如果它对上市公司或私人公司有不同的应用日期，我们将在私人公司采用新的或修订的标准时采用新的或修订的标准，并将一直这样做，直到我们(I)不可撤销地选择“选择退出”延长的过渡期，或(Ii)不再符合新兴成长型公司的资格。因此，我们财务报表中包含的报告的运营结果可能无法直接与其他上市公司的运营结果进行比较。
我们修订和重述的公司注册证书、我们修订和重述的公司章程和特拉华州法律中的条款可能具有反收购效果，可能会阻止其他公司收购我们，即使收购将有利于我们的股东，并可能阻止我们的股东试图更换或撤换我们目前的管理层。
我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的法律和特拉华州法律包含的条款可能会阻止、推迟或阻止股东可能认为有利的我们控制权的变更或我们管理层的变更，包括您可能从您的股票中获得溢价的交易。我们修订和重述的公司注册证书和附例包括以下条款：
▪授权“空白支票”优先股，无需股东批准即可由我们的董事会发行，可能包含投票权、清算、分红和其他优于我们普通股的权利；
▪创建一个分类的董事会，其成员交错任职三年；
▪明确规定股东特别会议只能由本公司董事会召开；
▪禁止股东在书面同意下采取行动；
▪为股东在年度股东大会上的批准建立一个预先通知程序，包括建议提名的董事会成员人选；
▪规定我们董事会的空缺只能由当时在任的大多数董事填补，即使不到法定人数；
▪规定我们的董事只有在有理由的情况下才能被免职；
▪明确规定任何股东不得在任何董事选举中累积投票权；
▪明确授权本公司董事会修改、更改或废除本公司修订和重述的章程；以及
▪需要我们普通股持有者的绝对多数票才能修订我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程中的特定条款。
这些条款单独或一起可能会推迟或阻止敌意收购、控制权变更或我们管理层的变动。这些条款还可能限制投资者未来可能愿意为我们普通股支付的价格，从而压低我们普通股的市场价格。
此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州公司法第203条(“DGCL”)的条款管辖，该条款禁止持有我们已发行有表决权股票超过15%的人在交易日期后三年内与我们合并或合并，除非合并或合并以规定的方式获得批准。
我们修订和重述的公司注册证书、修订和重述的公司章程或特拉华州法律中任何具有延迟或威慑控制权变更的条款都可能限制我们的股东从他们持有的普通股获得溢价的机会，还可能影响一些投资者愿意为我们的普通股支付的价格。
我们修订和重述的公司注册证书指定特拉华州内的州或联邦法院为我们的股东可能发起的某些类型的诉讼和诉讼的独家论坛，这可能限制我们的股东在与我们或我们的董事、高级管理人员或员工的纠纷中获得有利的司法论坛的能力。
我们修订和重述的公司注册证书规定，除有限的例外情况外，特拉华州内的州或联邦法院(视情况而定)是以下方面的排他性论坛：(1)代表我们提起的任何派生诉讼或法律程序；(2)任何声称违反我们任何董事、高级管理人员或其他员工对我们或我们股东的受托责任的诉讼；(3)根据DGCL、我们修订和重述的公司注册证书或我们修订和重述的章程的任何规定对我们提出索赔的任何诉讼；(4)针对吾等或吾等任何董事或高级职员的诉讼，涉及根据《交易法》或《证券法》提出的申索或抗辩，或(5)任何其他针对吾等提出受内务原则管辖的申索的诉讼。任何人士或实体购买或以其他方式取得本公司股本股份的任何权益，应被视为已知悉并同意本公司上述经修订及重述的公司注册证书的规定。这一专属法院规定不适用于属于特拉华州衡平法院以外的法院或法院的专属管辖权的索赔，或特拉华州衡平法院对其没有标的物管辖权的索赔。例如，该条款不适用于根据联邦证券法提起的诉讼，包括为强制执行《交易法》或其下的规则和条例所产生的任何责任或义务而提起的诉讼。这种法院条款的选择可能会限制股东在司法法院提出其认为有利于与我们或我们的董事、高级管理人员或其他员工发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高级管理人员和员工的此类诉讼。或者，如果法院发现我们修订和重述的公司注册证书中的这些条款不适用于一种或多种指定类型的诉讼或法律程序，或无法对其执行，我们可能会在其他司法管辖区产生与解决此类问题相关的额外费用，这可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。此外，虽然特拉华州最高法院于2020年3月裁定，根据特拉华州法律，旨在要求根据证券法提出索赔的联邦法院选择条款在表面上是有效的，但其他法院是否会执行我们的联邦法院条款仍存在不确定性。如果联邦法院的规定被发现是不可执行的，我们可能会产生与解决此类问题相关的额外费用。联邦法院的规定还可能对声称该规定不可执行或无效的股东施加额外的诉讼费用。
一般风险
与国际化经营相关的各种风险可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
我们的业务战略包括潜在的国际扩张。在国际上开展业务涉及几个风险，包括但不限于：
▪多个、相互冲突和不断变化的法律法规，如隐私法规、税法、进出口限制、经济制裁法律法规、就业法、监管要求以及其他政府批准、许可和许可证；
▪我们未能获得并保持在不同国家使用我们产品的监管批准；
▪其他可能相关的第三方专利权；
▪在获得保护和执行我们的知识产权方面的复杂性和困难；
▪在人员配置和管理海外业务方面遇到困难；
▪与管理多个付款人报销制度、政府付款人或患者自付系统相关的复杂性；
▪我们打入国际市场的能力有限；
▪财务风险，例如较长的付款周期、难以收回应收账款、本地和地区性金融危机对我们产品的需求和付款的影响，以及受外币汇率波动的影响；
▪自然灾害、政治和经济不稳定，包括战争、恐怖主义和政治动乱、疾病爆发、抵制、贸易削减和其他商业限制；
▪某些费用，除其他外，包括旅费、翻译和保险费；
▪与保持准确信息和对可能属于《反海外腐败法》权限的销售和活动的控制有关的监管和合规风险，其账簿和记录条款，或其反贿赂条款，以及其他禁止贿赂和腐败的适用法律和法规。
这些因素中的任何一个都可能严重损害未来的任何国际扩张和业务，从而损害我们的业务结果。
美国联邦所得税改革可能会对我们的商业和财务状况产生不利影响。
涉及美国联邦、州和地方所得税的规则一直在通过立法程序以及美国国税局和美国财政部进行审查。税法的变化(这些变化可能具有追溯力)可能会对我们或我们普通股的持有者产生不利影响。近年来，这样的变化已经发生了许多，而且未来可能还会继续发生变化。例如，减税和就业法案(TCJA)于2017年颁布，并对该法进行了重大改革。除其他事项外，TCJA包含了对公司和个人税收的重大变化，其中一些可能会对我们普通股的投资产生不利影响。3月27日，前总裁·特朗普签署了CARE法案，使之成为法律，其中包括针对新冠肺炎大流行对税法进行的某些修改，旨在刺激美国经济，包括对NOL的处理方式、利息扣除限制和工资税事宜进行临时有益的修改。也可能有关于TCJA和CARE法案的技术更正立法或其他立法修改建议，其影响无法预测，可能对我们或我们的股东不利。此外，爱尔兰共和军于2022年8月颁布。
除其他事项外，爱尔兰共和军对国内上市公司的某些股票回购(包括赎回)征收1%(1%)的消费税，对某些大公司的账面收入征收15%(15%)的公司替代最低税。未来税法的变化可能会对我们的业务、现金流、财务状况或运营结果产生实质性的不利影响。特别是，拟议的税收立法可能导致税收立法、法规和政府政策的重大变化和不确定性，这些法律、法规和政府政策直接影响我们的业务或间接影响我们，因为影响我们的客户和供应商。我们敦促投资者就税法的潜在变化对投资我们普通股的影响咨询他们的法律和税务顾问。
针对我们的潜在临床试验或产品责任诉讼可能会导致我们承担重大责任，并限制我们可能开发的任何产品的商业化。
在临床试验中使用我们可能开发的任何候选产品，以及销售我们获得市场批准的任何产品，都会使我们面临临床试验和产品责任索赔的风险。患者、医疗保健提供者、制药公司或销售或以其他方式接触我们产品的其他人可能会对我们提出临床试验或产品责任索赔。有时，在基于具有意想不到的不良影响的药物的集体诉讼中，会做出大笔判决。如果我们不能成功地抗辩产品责任索赔，我们可能会招致大量的责任和成本。此外，无论是非曲直或最终结果，临床试验或产品责任索赔可能导致：
▪损害我们的商业声誉和媒体的严重负面关注；
▪参与者退出我们的临床试验；
▪为诉讼辩护的巨额费用；
▪分散管理层对我们主要业务的注意力；
▪向患者或其他索赔人提供巨额金钱奖励；
▪无法将候选产品商业化；
▪产品召回、撤回或贴标签、营销或促销限制；
▪市场对任何产品的需求减少；以及
▪收入损失。
我们目前承保的临床试验和产品责任保险，以及我们未来购买的任何额外的临床试验和产品责任保险，可能不足以补偿我们可能遭受的任何费用或损失。此外，保险范围正变得越来越昂贵，未来我们可能无法以合理的成本或足够的金额维持保险范围，以保障我们免受因责任而造成的损失。如果我们获得任何候选产品的营销批准，我们打算购买包括商业产品销售在内的保险；然而，我们可能无法以商业合理的条款或足够的金额获得产品责任保险。对我们提出的成功的临床试验或产品责任索赔或一系列索赔可能会导致我们的股价下跌，如果判决超出我们的保险范围，可能会对我们的运营和业务结果产生不利影响，包括阻止或限制我们开发的任何候选产品的商业化。
不利的全球经济状况和地缘政治不稳定可能会对我们的业务、财务状况或运营结果产生不利影响。
我们的经营业绩可能会受到全球经济和全球金融市场总体状况的不利影响。严重或长期的经济低迷、通胀持续上升或额外的全球金融危机可能会给我们的业务带来各种风险，包括对我们的候选产品的需求减弱(如果获得批准)，或者我们在需要时以可接受的条件筹集额外资本的能力(如果有的话)。例如，全球金融危机造成了资本和信贷市场的极端波动和混乱。此外，美国以外的地缘政治不稳定也可能影响我们的行动或影响全球市场，例如最近俄罗斯入侵乌克兰和以色列-哈马斯战争。虽然我们目前没有在乌克兰、俄罗斯或中东进行临床试验，但我们不能确定这些事件将对我们的业务或我们的任何第三方合作伙伴的业务产生什么总体影响，包括我们的合同研究组织、合同制造商或其他合作伙伴。这些事件的影响还可能扩展到我们开展业务的其他市场。经济疲软或下滑可能会给我们的供应商带来压力，可能会导致供应中断。上述任何一项都可能损害我们的业务，我们无法预见当前的地缘政治紧张局势、经济气候和金融市场状况可能对我们的业务产生不利影响的所有方式。
作为一家上市公司，我们已经并将因此而增加成本，我们的管理层将继续需要投入大量时间来实施新的合规举措和公司治理做法。
作为一家上市公司，我们已经发生了，特别是在我们不再是一家“新兴成长型公司”之后，我们将产生大量的法律、会计和其他费用，这些费用是我们作为一家私人公司没有发生的。2002年的萨班斯-奥克斯利法案、多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法、纳斯达克全球精选市场的上市要求以及其他适用的证券规则和法规对上市公司提出了各种要求，包括建立和维持有效的披露、财务控制和公司治理做法。我们预计我们将需要雇用更多的会计、财务和其他与我们努力遵守上市公司的要求相关的人员，我们的管理层和其他人员将需要投入大量时间来保持这些要求的遵守。这些要求将增加我们的法律和财务合规成本，并将使一些活动更加耗时和昂贵。我们目前正在评估这些规则和条例，无法预测或估计我们可能产生的额外成本金额或此类成本的时间。这些规则和条例往往有不同的解释，在许多情况下是因为它们缺乏特殊性，因此，随着监管机构和理事机构提供新的指导意见，它们在实践中的适用可能会随着时间的推移而演变。这可能导致持续的不确定性。
关于合规事项和不断修订披露和治理做法所需的更高成本。
根据SOX第404条，我们必须在提交给美国证券交易委员会的10-k表格年度报告中，由我们的管理层提供一份关于我们财务报告的内部控制报告。然而，尽管我们仍然是一家新兴的成长型公司，我们将不会被要求包括由我们的独立注册会计师事务所发布的关于财务报告的内部控制的认证报告。为了达到SOX第404条的要求，我们将需要继续提供内部资源，可能需要聘请外部顾问，通过详细的工作计划来评估和记录财务报告内部控制的充分性，继续适当地采取措施改进控制过程，通过测试验证控制是否按照文件所述发挥作用，并实施持续的报告和财务报告内部控制改进过程。尽管我们做出了努力，但我们仍有可能无法得出结论，即我们对财务报告的内部控制是有效的，正如SOX第404条所要求的那样。如果我们发现一个或多个重大弱点，可能会导致金融市场因对我们财务报表的可靠性失去信心而产生不良反应。
第二项股权证券的未登记销售和募集资金的使用。
(a)
除我们之前提交的8-k表格当前报告中披露的情况外，截至2024年6月30日的季度内，该公司尚未以未注册的方式发行公司股权证券。
(b)
2021年8月2日，我们完成了普通股的首次公开募股，据此，我们发行并出售了7,130,000股普通股，其中包括因充分行使承销商购买额外股份的选择权而出售的93,000股，公开发行价为每股13.00美元。我们IPO的总发行价为9270万美元。
本次首次公开招股中本公司普通股全部股份的发售已根据证券法根据证券法进行登记，登记依据是经修订的S-1表格登记说明(第333-257655号文件)和S-1MEF表格登记说明(第333-258244号文件)，该登记说明于2021年7月28日由美国证券交易委员会宣布生效，该登记说明自2021年7月28日向美国证券交易委员会备案后自动生效。
鉴于我们最近决定优先考虑投资组合并减少费用，我们打算将IPO的剩余收益主要用于支持RLY 212的开发、运营资金需求和支持RLY 212开发计划的一般企业用途。
项目5.其他信息
董事和高级职员交易安排
在截至2024年6月30日的季度内，我们的董事或高级管理人员（定义见《交易法》第16 a-1（f）条，经修订） vt.进入，进入变成、修改(关于交易的数额、价格或时机)或已终止(I)买卖吾等证券的合约、指示或书面计划，而该等合约、指示或书面计划旨在满足交易法第10b5-1(C)条所指定的条件，以基于重大的非公开信息对证券交易的责任作出正面抗辩；或(Ii)非第10b5-1条的交易安排(定义见S-K条例第408(C)项)。
项目6.展品。
| | | | | | | | |
展品
数 | | 描述 |
4.1* | | 注册权协议，日期为2024年4月10日，由Rallybio Corporation和强生创新公司- JJDC，Inc.签署 |
10.1* | | Rallybio Corporation和Johnson & Johnson Innovation - JJDC，Inc.于2024年4月10日签署的证券购买协议 |
10.2*+ | | FNAIt合作协议，日期为2024年4月9日，由Momenta Pharmaceuticals，Inc.和Rallybio IPA，LLC |
| 31.1* | | 根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条颁发的首席执行干事证书。 |
| 31.2* | | 根据依照2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条认证首席财务干事。 |
| 32.1*# | | 根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18编第1350条规定的首席执行官证书。 |
| 32.2*# | | 根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350条对首席财务官的认证。 |
| 101.INS | | 内联XBRL实例文档-实例文档不显示在交互数据文件中，因为XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中。 |
| 101.SCH | | 内联XBRL分类扩展架构文档 |
| 101.CAL | | 内联XBRL分类扩展计算链接库文档 |
| 101.DEF | | 内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档 |
| 101.LAB | | 内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档 |
| 101.PRE | | 内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档 |
| 104 | | 封面交互数据文件(嵌入内联XBRL文档中) |
_____________________
*现提交本局。
#本合同附件32.1和32.2中提供的证明被视为与本季度报告中的10-Q表格一起提供，不会被视为就修订后的1934年《证券交易法》第18节的目的而提交，除非注册人通过引用明确地将其纳入其中。
+ 该展览的部分（用星号表示）已被编辑，因为它们都不是重要的，而且注册人习惯上和实际上将此类信息视为私人或机密信息。
签名
根据经修订的1934年《证券交易法》第13或15(D)节的要求，注册人已正式安排由正式授权的下列签署人代表其签署本报告.
| | | | | | | | |
| 罗利比奥公司 |
| | |
日期：2024年8月8日 | 作者： | /s/斯蒂芬·乌登 |
| | 斯蒂芬·乌登万. D. |
| | 总裁和董事首席执行官(首席执行官) |
| | | | | | | | |
日期：2024年8月8日 | 作者： | /s/乔纳森I. Lieber |
| | 艾先生Lieber |
| | 首席财务官兼财务主管（首席会计和财务官） |
