美国
证券交易委员会
华盛顿特区，邮编：20549
形式
(标记一)
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告 |
截至本季度末
或
根据1934年证券交易法第13或15（d）条提交的过渡报告 |
对于从_
委员会文件号：
(注册人的确切姓名载于其章程)
(述明或其他司法管辖权 公司或组织) |
(税务局雇主 |
（主要行政办公室地址） |
(邮政编码) |
(
(注册人的电话号码，包括区号)
根据该法第12(B)条登记的证券：
每个班级的标题 |
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交易 符号 |
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注册的每个交易所的名称 |
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用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速文件服务器 |
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加速文件管理器 |
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规模较小的报告公司 |
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新兴成长型公司 |
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如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是，☐不是
截至2024年8月1日，注册人拥有
目录表
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页面 |
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第一部分-财务信息 |
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第1项。 |
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财务报表(未经审计) |
5 |
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截至2024年6月30日和2023年12月31日的简明资产负债表 |
5 |
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截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月的简明经营和全面亏损报表 |
6 |
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股东权益简明报表 截至2024年和2023年6月30日的三个月和六个月 |
7 |
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截至2024年6月30日和2023年6月30日止六个月的简明现金流量表 |
9 |
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|
未经审计的简明财务报表附注 |
10 |
第二项。 |
|
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
18 |
第三项。 |
|
关于市场风险的定量和定性披露 |
26 |
第四项。 |
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控制和程序 |
26 |
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第二部分--其他资料 |
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第1项。 |
|
法律诉讼 |
27 |
第1A项。 |
|
风险因素 |
27 |
第二项。 |
|
未登记的股权证券销售和收益的使用 |
81 |
第三项。 |
|
高级证券违约 |
81 |
第四项。 |
|
煤矿安全信息披露 |
81 |
第五项。 |
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其他信息 |
81 |
第六项。 |
|
陈列品 |
83 |
签名 |
85 |
||
关于前瞻性陈述的特别说明
这份Form 10-Q季度报告或季度报告包含符合1933年证券法第27A节和1934年证券法第21E节的前瞻性陈述。除本季度报告中包含的有关历史事实的陈述外，本季度报告中包含的所有陈述，包括有关我们未来的经营结果和财务状况、业务战略、发展计划、计划中的临床前研究和临床试验、临床试验的未来结果、预期的研发成本、监管战略、成功的时机和可能性，以及未来经营的管理计划和目标的陈述，均为前瞻性陈述。在某些情况下，投资者可以通过诸如“可能”、“将”、“应该”、“将”、“预期”、“计划”、“预期”、“可能”、“打算”、“目标”、“项目”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”或“继续”或这些术语的否定或其他类似表述来识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述包括但不限于关于以下方面的陈述：
3
这些前瞻性陈述主要基于我们目前对我们的业务、我们经营的行业以及我们认为可能影响我们的业务、财务状况、经营结果和前景的财务趋势的预期和预测，这些前瞻性陈述不是对未来业绩或发展的保证。这些前瞻性陈述仅代表截至本季度报告发布之日的情况，可能会受到“风险因素”一节和本季度报告其他部分所述的一些风险、不确定因素和假设的影响。由于前瞻性陈述固有地受到风险和不确定性的影响，其中一些风险和不确定性是无法预测或量化的，投资者不应依赖这些前瞻性陈述作为对未来事件的预测。我们的前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，实际结果可能与前瞻性陈述中预测的结果大不相同。除非适用法律要求，我们不打算公开更新或修改本文中包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件还是其他原因。
此外，诸如“我们相信”之类的声明和类似声明反映了我们对相关主题的信念和意见。这些陈述基于截至本季度报告日期我们掌握的信息，虽然我们认为这些信息构成了此类陈述的合理基础，但此类信息可能是有限或不完整的，我们的陈述不应被解读为表明我们已对所有可能获得的相关信息进行了详尽的调查或审查。这些陈述本质上是不确定的，告诫投资者不要过度依赖这些陈述。
4
第I部分-融资IAL信息
项目1.融资所有报表。
TENAYA THERAPETICS，Inc.
浓缩碱喷枪床单
(单位：千)
(未经审计)
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2024 |
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2023 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金及现金等价物 |
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有价证券的短期投资 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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财产和设备，净额 |
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经营性租赁使用权资产 |
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其他非流动资产 |
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总资产 |
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负债和股东权益 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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应计负债和其他流动负债 |
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经营租赁负债，流动 |
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流动负债总额 |
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非流动经营租赁负债 |
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其他非流动负债 |
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总负债 |
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股东权益： |
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普通股 |
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额外实收资本 |
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累计其他综合损失 |
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累计赤字 |
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股东权益总额 |
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总负债和股东权益 |
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附注是这些未经审计的简明财务报表的组成部分。
5
TENAYA THERAPETICS，Inc.
歌剧的浓缩陈述问题与综合损失
(以千为单位，不包括每股和每股数据)
(未经审计)
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截至6月30日的三个月， |
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截至6月30日的六个月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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运营费用： |
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研发 |
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一般和行政 |
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总运营支出 |
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运营亏损 |
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其他收入，净额： |
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利息收入 |
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其他收入(亏损)，净额 |
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其他收入合计，净额 |
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所得税费用前净亏损 |
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所得税费用 |
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— |
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— |
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净亏损 |
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( |
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( |
) |
其他全面收益(亏损)： |
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有价证券未实现净收益(亏损) |
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综合损失 |
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每股基本和稀释后净亏损 |
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) |
用于计算每股净亏损的加权平均股份，基本股份和摊薄股份 |
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附注是这些未经审计的简明财务报表的组成部分。
6
TENAYA THERAPETICS，Inc.
简短陈述 oF股东权益
(单位：千，共享数据除外)
(未经审计)
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普通股 |
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其他内容 |
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累计其他综合 |
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累计 |
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股东合计 |
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股份 |
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量 |
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资本 |
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损失 |
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赤字 |
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股权 |
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截至2024年1月1日的余额 |
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发行普通股和预先融资的股票，扣除发行成本美元 |
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行使股票期权后发行普通股和授予受限制股票单位 |
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在行使预筹资权证时发行普通股 |
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基于股票的薪酬 |
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其他综合损失 |
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净亏损 |
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截至2024年3月31日余额 |
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根据员工购股计划发行普通股 |
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行使股票期权后发行普通股和授予受限制股票单位 |
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基于股票的薪酬 |
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其他综合收益 |
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净亏损 |
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截至2024年6月30日余额 |
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普通股 |
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其他内容 |
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累计其他综合 |
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累计 |
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股东合计 |
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股份 |
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量 |
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资本 |
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损失 |
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赤字 |
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股权 |
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截至2023年1月1日的余额 |
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行使时发行普通股 |
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早期行使的股票期权的归属 |
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基于股票的薪酬 |
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其他综合收益 |
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净亏损 |
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截至2023年3月31日余额 |
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发行与下列事项相关的普通股 |
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行使时发行普通股 |
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根据 |
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行使时发行普通股 |
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基于股票的薪酬 |
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其他综合损失 |
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净亏损 |
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— |
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( |
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截至2023年6月30日的余额 |
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$ |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
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附注是这些未经审计的简明财务报表的组成部分。
8
TENAYA THERAPETICS，Inc.
凝聚的政治家现金流的TS
(单位：千)
(未经审计)
|
|
截至6月30日的六个月， |
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2024 |
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2023 |
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经营活动的现金流： |
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净亏损 |
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( |
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( |
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对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整： |
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折旧及摊销 |
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有价证券溢价（折扣）摊销（增加） |
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( |
) |
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基于股票的薪酬 |
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非现金经营租赁费用 |
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其他 |
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经营资产和负债变化： |
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预付费用和其他流动资产 |
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其他非流动资产 |
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) |
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应付帐款 |
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( |
) |
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( |
) |
应计负债和其他流动负债 |
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( |
) |
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( |
) |
经营租赁负债 |
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( |
) |
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( |
) |
用于经营活动的现金净额 |
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( |
) |
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( |
) |
投资活动产生的现金流： |
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购置财产和设备 |
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( |
) |
购买有价证券 |
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( |
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( |
) |
有价证券到期日收益 |
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其他 |
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( |
) |
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投资活动提供的现金净额 |
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融资活动的现金流： |
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后续发行中发行普通股和预融资认购证的收益，扣除发行成本 |
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— |
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行使股票期权及员工购股计划所得款项 |
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行使预先融资认购权的收益 |
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— |
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市场销售收益，扣除发行成本 |
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应计发行费用的支付 |
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( |
) |
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融资活动提供的现金净额 |
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现金、现金等价物和限制性现金净变化 |
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( |
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期初现金及现金等价物和限制性现金 |
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期末现金及现金等价物和限制性现金 |
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$ |
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现金、现金等价物和限制性现金的构成： |
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现金及现金等价物 |
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$ |
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$ |
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计入其他非流动资产的受限现金 |
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现金、现金等价物和限制性现金 |
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$ |
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$ |
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补充披露非现金投资和融资活动： |
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应付账款、应计账款和其他流动负债所列财产和设备 |
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附注是这些未经审计的简明财务报表的组成部分。
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TENAYA THERAPETICS，Inc.
未经审计的康登斯酒店附注ED财务报表
业务描述
Tenaya治疗公司(本公司)于2016年8月在特拉华州注册成立，总部位于加利福尼亚州旧金山南部。该公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于发现、开发和提供针对心脏病潜在驱动因素的根治疗法。该公司的主要候选产品包括TN-201，一种治疗肌球蛋白结合蛋白C3相关肥厚性心肌病的基因疗法，TN-401，一种治疗与血小板亲和素2相关的致心律失常的右室心肌病的基因疗法，以及TN-301，一种用于治疗心力衰竭的小分子，射血分数保持不变。
流动性
该公司自成立以来已出现净亏损，并预计随着其开展研究和开发活动，此类亏损将继续下去。截至2024年6月30日，该公司的累计亏损为$
2024年8月6日，本公司与First-Citizens Bank&Trust Company旗下的硅谷银行(SVB)签订了一项贷款协议(贷款协议)。根据贷款协议，该公司有权提取$
管理层认识到需要筹集额外资本以全面实施其业务计划。本公司可能寻求通过股权融资、债务融资、许可协议、合作协议或其他融资来源筹集资金。管理层认为，截至2024年6月30日，其现有现金、现金等价物和有价证券投资，以及美元
裁员
2024年5月14日，公司宣布了成本控制措施，包括承诺的裁员计划(裁员)约
陈述的基础
所附简明财务报表是根据美国公认会计原则编制，并符合“美国证券交易委员会”中期报告的要求。在这些规则允许的情况下，GAAP通常要求的某些脚注或其他财务信息可以缩略或省略。
截至2024年6月30日的中期简明资产负债表、截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月的中期简明经营报表和全面亏损、股东权益和现金流量未经审计。该等未经审核的中期简明财务报表与本公司年度财务报表的编制基准相同，并反映对本公司所呈列中期的财务状况、经营业绩及现金流量作出公允陈述所需的所有调整。浓缩的
10
截至2024年6月30日的6个月的经营业绩并不一定表明全年或任何其他未来年度或中期的预期结果。本文所包括的截至2023年12月31日的简明资产负债表是从截至该日的经审计财务报表中得出的。这些简明财务报表应与公司截至2023年12月31日的经审计财务报表及其相关附注一并阅读，这些报表包括在公司于2024年3月18日提交给美国证券交易委员会的10-k表格年度报告中。
预算的使用
根据公认会计原则编制简明财务报表，要求管理层作出估计和假设，以影响在简明财务报表日期的资产、负债、或有资产和负债的披露，以及报告期内的已报告费用金额。所附财务报表中的重大估计和假设包括但不限于与研究和开发活动有关的应计费用。该公司的估计基于历史经验、当前经济环境以及在当时情况下被认为合理的各种其他假设。实际结果可能与这些估计或假设不同。
重大会计政策
在截至2023年12月31日的年度中，公司的10-k表格年度报告中的财务报表附注2中所述的公司的重要会计政策没有进行重大修订。
最近发布的尚未采用的会计公告
2023年11月，财务会计准则委员会(FASB)发布了ASU 2023-07号，分部报告(主题280)：改进可报告分部披露(ASU 2023-07)，改进了可报告分部披露要求，主要是通过加强对重大分部费用的披露。此外，ASU 2023-07加强了中期披露要求，澄清了实体可以披露多个分部损益的情况，为具有单一可报告分部的实体提供了新的分部披露要求，并包含其他披露要求。ASU 2023-07适用于2023年12月15日之后的年度期间和2024年12月15日之后的过渡期。该公司正在评估该标准对其财务报表和相关披露的影响。
2023年12月，FASB发布了ASU 2023-09号，所得税(专题740)：所得税披露的改进(ASU 2023-09)，其中要求提供关于报告实体有效税率对账的分类信息以及已缴纳所得税的信息。ASU 2023-09从2025年1月1日起对公司生效。该公司正在评估该标准对其财务报表和相关披露的影响。
公允价值定义为于报告日期在市场参与者之间的有序交易中为出售资产而收取的或为转移负债而支付的价格(退出价格)。《会计准则》确立了一个三级层次结构，在计量公允价值时，对估值方法中使用的投入进行优先排序如下：
第1级-在计量日期，相同资产或负债的投入是在活跃市场上未经调整的报价。
第2级-第1级所包括的市场报价以外的投入，通过与计量日期和工具预期寿命的市场数据的相关性，可以直接或间接地观察到资产或负债的情况。
第三级--投入反映了管理层对市场参与者在计量日期对资产或负债进行定价时所使用的最佳估计。考虑到估值技术中固有的风险和模型投入中固有的风险。
11
下表汇总了该公司在公允价值体系内按层级按公允价值经常性计量的金融资产：
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2024年6月30日 |
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估值 |
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摊销 |
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未实现 |
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未实现 |
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公允价值 |
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(单位：千) |
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资产： |
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现金等价物： |
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货币市场基金 |
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1级 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
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美国国债 |
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1级 |
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— |
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— |
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商业票据 |
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2级 |
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— |
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( |
) |
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政府机构债券 |
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2级 |
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— |
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有价证券： |
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美国国债 |
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1级 |
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— |
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) |
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商业票据 |
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2级 |
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— |
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( |
) |
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政府机构债券 |
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2级 |
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— |
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( |
) |
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金融资产总额 |
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— |
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) |
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$ |
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2023年12月31日 |
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估值 |
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摊销 |
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未实现 |
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未实现 |
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公允价值 |
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(单位：千) |
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资产： |
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现金等价物： |
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货币市场基金 |
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1级 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
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美国国债 |
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1级 |
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— |
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— |
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商业票据 |
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2级 |
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— |
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( |
) |
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政府机构债券 |
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2级 |
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— |
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有价证券： |
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美国国债 |
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1级 |
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( |
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商业票据 |
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2级 |
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— |
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( |
) |
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政府机构债券 |
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2级 |
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金融资产总额 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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货币市场基金和美国国债被归类为1级，因为它们的估值使用活跃市场上相同资产的报价市场价格。归入公允价值等级第2级的金融工具基于可观察到的投入进行估值，或可从本公司投资经理的非约束性报价中得出，该报价基于独立定价服务的专有估值模型。这些模型通常使用可观察到的市场数据、类似工具的报价市场价格或证券相对于同行的历史定价趋势等输入。
本公司相信，其处于未实现亏损状态的有价证券更有可能持有至到期或收回投资的成本基础。到目前为止，公司已经
截至2024年6月30日，可供出售的有价证券的公允价值为
由于其短期性质，公司剩余金融资产和负债(包括现金、应收账款和应付款项)的账面价值接近其公允价值。
12
财产和设备，净额
财产和设备，净额由下列各项组成：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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(单位：千) |
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租赁权改进 |
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实验室设备 |
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制造设备 |
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在建工程 |
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计算机设备和软件 |
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家具和固定装置 |
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总资产和设备 |
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$ |
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$ |
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减去：累计折旧和摊销 |
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( |
) |
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( |
) |
财产和设备合计(净额) |
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$ |
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$ |
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截至2024年和2023年6月30日的三个月的折旧和摊销费用为美元
应计负债和其他流动负债
应计负债和其他流动负债包括：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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(单位：千) |
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应计补偿和相关费用 |
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$ |
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$ |
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应计研究与开发费用 |
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应计税 |
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应计专业服务 |
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应计设施管理服务 |
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其他流动负债 |
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应计负债和其他流动负债总额 |
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$ |
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$ |
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预付费用和其他流动资产
预付费用和其他流动资产包括以下各项：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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(单位：千) |
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预付费用 |
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$ |
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$ |
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其他流动资产 |
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预付费用和其他流动资产总额 |
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$ |
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$ |
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设施租赁
2016年12月，该公司在加利福尼亚州南旧金山签订了办公室和实验室空间租赁协议。该租约最初定于年到期
2021年2月，公司就联合城设施签订租赁协议。租赁于年开始
13
2021年11月，该公司就加利福尼亚州南旧金山的额外办公室和实验室空间签订了一份短期分包协议，租期最初定于2021年到期
截至2024年6月30日止三个月和六个月期间与经营租赁活动相关的信息如下（单位：千）：
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截至6月30日的三个月， |
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截至6月30日的六个月， |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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(单位：千) |
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经营租赁成本 |
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$ |
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$ |
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$ |
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可变租赁成本 |
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短期租赁成本 |
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总租赁成本 |
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$ |
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$ |
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经营性租赁以租赁义务换取的使用权资产 |
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$ |
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$ |
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为计入租赁负债的金额支付的现金 |
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$ |
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$ |
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截至2024年6月30日，公司的经营租赁的加权平均剩余租期为
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量 |
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(单位：千) |
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2024年(剩余6个月) |
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2025 |
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2026 |
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2027 |
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2028 |
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此后 |
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未贴现的未来最低租赁付款总额 |
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推定利息 |
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经营租赁负债总额 |
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购买承诺
该公司在其正常业务过程中与各种供应商签订合同协议，包括提供机械和设备的供应商。所有合同都是可以终止的，关于终止的条款各不相同。如果与特定供应商的合同被终止，公司将只对终止时公司收到的产品或服务承担责任。
赔偿
有时，公司可能会卷入诉讼和其他法律行动。本公司估计与任何未决诉讼有关的责任范围，在这些诉讼中，损失的金额和范围可以估计。当损失被认为是可能的时，公司记录其对损失的最佳估计。如果一项负债是可能发生的，且存在一个估计亏损范围，而该范围内没有最佳估计，则本公司在满足以下两个条件时，记录的费用至少等于或有损失的最低估计负债：(I)在财务报表发布之前获得的信息表明，很可能在财务报表日期发生了负债；(Ii)能够合理地估计损失范围。截至2024年6月30日，该公司未涉及任何重大诉讼。
14
在正常业务过程中，公司签订可能包括赔偿条款的协议。根据该等协议，本公司可就受赔方所蒙受或招致的损失向受赔方作出赔偿，使其不受损害，并为其辩护。在某些情况下，赔偿将在协议终止后继续进行。根据这些规定，公司未来可能需要支付的最高潜在金额无法确定。此外，本公司已与其董事及若干高级职员订立弥偿协议，要求本公司(其中包括)就彼等作为董事或高级职员的身份或服务而可能产生的若干责任作出弥偿。截至2024年6月30日，本公司并无任何可能或合理可能的重大赔偿要求，因此亦未记录任何相关负债.
2021年股权激励计划
根据公司2021年股权激励计划（2021年计划），
截至2024年6月30日，根据2021年计划保留和可供授予的股份总数为
股票期权活动
下表汇总了股票期权活动：
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股份 |
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加权的- |
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(美元) |
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截至2023年12月31日的未偿还债务 |
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授与 |
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$ |
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已锻炼 |
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( |
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取消 |
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( |
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截至2024年6月30日未偿还 |
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$ |
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授予员工的股票期权奖励通常归属于
股票期权估值
公司股票期权奖励的公允价值是在授予日期使用Black-Scholes期权定价模型并使用以下假设估计的：
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截至三个月 |
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截至六个月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
预期期限(以年为单位) |
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预期波幅 |
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无风险利率 |
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预期股息收益率 |
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限售股单位
限制性股票单位（RSU）是授予持有人在完成特定持续服务期限后获得公司普通股自由交易股份的奖励。RSU通常适用于 至
15
限制。RSU按授予日期标的普通股的市场价格估值。公司在奖励的必要服务期内以直线法确认受限制单位的公允价值的非现金补偿费用。
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股份 |
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加权 |
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(美元) |
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截至2023年12月31日未归属 |
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获得批准 |
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被授予的权利 |
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) |
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**被没收。 |
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( |
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截至2024年6月30日未投资 |
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2021年员工购股计划
根据公司2021年员工股票购买计划（ESPP），公司初步预留
基于股票的薪酬
下表总结了公司简明经营报表和全面亏损中确认的股票补偿：
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截至三个月 |
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截至六个月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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研发 |
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$ |
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一般和行政 |
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股票薪酬总额 |
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“场内”股票发行
2022年8月10日，本公司与Leerink Partners LLC(前身为SVB Securities LLC)签订了一项销售协议(销售协议)，以建立证券法第415条规定的市场(ATM)产品。根据销售协议，本公司获准不时发售其普通股股份，其最高总发行价最高可达$
后续服务
2024年2月12日，公司完成包销发行
16
BE在发行后的任何时间行使，行使价格为$
截至2024年6月30日，在折算的基础上，为发行保留的普通股总数如下：
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6月30日， |
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未偿股票期权和奖励 |
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未偿还的预付资金认股权证 |
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根据2021年股权激励计划可供进一步发行的股票 |
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根据2021年员工购股计划可供进一步发行的股票 |
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总 |
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在截至2024年6月30日和2023年6月30日的6个月内，该公司
每股基本亏损和摊薄亏损的计算方法为净亏损除以报告期内已发行普通股的加权平均数。已发行普通股的基本加权平均股票包括公司已发行预融资权证的加权平均效果。
以下可能稀释的证券不包括在本报告所述期间的稀释后每股净亏损的计算中，因为其影响将是反稀释的：
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6月30日， |
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2024 |
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2023 |
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已发行股票期权和限制性股票单位 |
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于2024年8月6日，本公司与SVB订立贷款协议。根据贷款协议，该公司有权提取$
关于贷款协议，本公司向SVB发出认股权证，以购买本公司普通股股份。搜查令可行使以下权利：
17
项目2.管理层的讨论和分析F财务状况和经营成果
您应阅读以下对我们财务状况和经营结果的讨论和分析，同时阅读本季度报告10-Q表中其他部分包含的简明财务报表和相关注释，以及我们于2024年3月18日提交给美国证券交易委员会的10-K表年度报告或年度报告中包含的截至2023年12月31日的经审计财务报表和相关注释。
除了历史财务信息外，本报告的讨论和分析以及本报告的其他部分还包含根据涉及风险、不确定性和假设的当前预期做出的前瞻性陈述，这些前瞻性陈述符合1933年证券法(修订后的证券法)第27A节和1934年修订的证券交易法第21E节的定义。由于各种因素的影响，我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中预期的结果大不相同，包括第二部分第1A项下题为“风险因素”的章节中所述的那些因素。下面。您应该仔细阅读“风险因素”，以了解可能导致实际结果与我们的前瞻性陈述大不相同的因素。另请参阅标题为“关于前瞻性陈述的特别说明”的章节。
概述
我们是一家临床阶段的生物技术公司，专注于发现、开发和提供潜在的根治疗法，以解决心脏病的潜在驱动因素。我们的愿景是改变心脏病的治疗模式，通过这样做来改善和延长数百万患者的生命。
我们正在推进深度和多样化的疾病修改疗法管道，其中包括基因疗法和内部发现的小分子，并利用我们广泛的核心能力开发，以针对罕见或高度流行形式的心脏病患者。我们的所有计划目前都在进行临床试验评估或处于临床前阶段；我们还没有任何产品获准销售，到目前为止还没有产生任何收入。
我们的主要研究产品是TN-201，一种肌球蛋白结合蛋白C3(MYBPC3)-相关肥厚型心肌病(HCM)，TN-401，一种血小板亲和素2的基因疗法(PKP2)与心律失常相关的右室心肌病(ARVC)和TN-301，一种用于心力衰竭并保留射血分数(HFpEF)的小分子。
TN-201是我们潜在的一流和最佳的成人和儿童肥厚型心肌病基因疗法，原因是MYBPC3基因突变。这些突变导致肌球蛋白结合蛋白缺乏，进而可能导致受影响个体的心壁显著增厚，导致纤维化、异常心律、心脏功能障碍和心力衰竭。肥厚性心肌炎是一种慢性进展性疾病，被诊断患有该病的患者的总体生活质量经常受到严重损害，严重并发症和合并症的风险可能更高。TN-201利用重组腺相关病毒血清9型(AAV9)衣壳蛋白递送工作的MYBPC3基因结合到心脏的特定细胞，以产生心肌肌球蛋白结合蛋白，从而减缓甚至逆转心肌梗死的进程。MYBPC3-单次输液后相关的HCM。2023年10月，我们开始在MyPEAK给患者服用药物TM-1期10亿多中心开放标签临床试验，旨在评估一次性静脉输注TN-201的安全性、耐受性和有效性。MyPEAk-1正在几个美国临床地点积极招募患者，试验的初步数据预计将在2024年下半年公布。
为了支持我们对TN-201的开发工作，我们正在进行两项非干预性研究：一项评估成人AAV9抗体血清阳性率的研究MYBPC3-相关的HCM和MyCLIMB，这是一项前瞻性和回溯性的全球自然历史研究，重点是患有MYBPC3突变相关的心肌病。血清效价研究已完成登记，数据正在分析中。这项自然病史研究的目的是描述儿童心肌病患者的预后、疾病负担、危险因素、生活质量和与疾病进展相关的生物标记物。MYBPC3基因突变，以及治疗和程序。MyCLOB补充了现有的主要关注成年患者HCM人群的疾病登记，并可能支持和加快TN-201在儿科患者人群中的发展。2024年7月，我们收到了FDA对TN-201的罕见儿科疾病名称MYBPC3-关联的HCM。 TN-201还获得了FDA的孤儿药物称号、欧盟委员会(EC)的孤儿药品称号和FDA的快速通道称号。
TN-401是我们潜在的一流和最佳的基于AAV9的基因疗法，用于治疗由于PKP2吉恩。ARVC，也称为致心律失常性心肌病，或ACM，
18
是一种慢性进行性疾病，以潜在危险和频发室性心律失常为特征。这种疾病与患者的整体生活质量显著受损以及心源性猝死风险增加有关。PKP2突变是ARVC最常见的遗传原因，并导致桥粒复合体正常运作所需的蛋白质表达不足，桥粒复合体维持心肌细胞之间的物理连接和电信号。
2023年10月，FDA批准了我们的IND申请，以启动TN-401的临床测试。我们计划在Ridge开始给病人服药TM-1，我们的10期亿多中心开放标签临床试验，旨在评估2024年第四季度一次性静脉输注TN-401的安全性、耐受性和有效性，并已激活具有抗逆转录病毒专业知识的领先心脏病学中心的多个临床试验地点。我们打算扩大Ridge-1在美国以外的招生规模，并于2024年6月获得英国药品和保健产品监管机构、研究伦理委员会和健康研究机构的批准，获得我们的TN-401临床试验授权。
为了支持我们对TN-401的开发工作，我们发起了一项全球非干预性研究，以收集携带致病或可能致病的ARVC患者的治疗历史和AAV9抗体的血清阳性率数据PKP2基因突变。TN-401已获得FDA的孤儿药物称号和EC的孤儿药品称号，以及FDA的Fast Track称号。
TN-301是我们的组蛋白脱乙酰酶-6(HDAC6)小分子抑制剂，最初是为潜在的HFpEF治疗而开发的。HFpEF的特点是心肌僵硬，导致左心室无法放松，充氧血液足以满足身体的需要。有几个细胞过程被认为是HFpEF病理生理的基础，包括纤维化和炎症的增加以及代谢缺陷。尽管HFpEF约占所有心力衰竭的一半，但几乎没有经过验证的治疗方案。
2023年10月，我们在2023年美国心力衰竭学会年度科学会议上分享了我们在健康参与者中进行的TN-301第一阶段临床试验的积极数据。在所研究的广泛剂量范围内，TN-301总体耐受性良好。药代动力学结果显示总剂量成比例，半衰期支持每天一次给药。增加TN-301的剂量和暴露与增强的药效作用相关。组蛋白与TN-301的乙酰化没有变化，强调了TN-301对HDAC6的选择性，并潜在地降低了脱靶效应的风险。在临床前研究中，选择性的HDAC6抑制剂已被证明具有与依帕利福秦类似的疗效，后者是一种钠-葡萄糖共转运体-2(SGLT2)抑制剂，被批准用于治疗HFpEF，我们的HDAC6抑制剂与SGLT2抑制剂联合应用显示了相加的益处。综上所述，这些数据支持继续开发TN-301作为HFpEF患者的潜在治疗方法。我们相信TN-301的晚期临床开发最适合由资源充足的合作伙伴或与其合作开发.
除了我们的主要候选产品外，我们还有多个早期计划，通过使用各种治疗方法进行临床前开发，包括基因编辑、细胞再生和基因添加，以应对其他形式的罕见和/或流行的心脏病。
我们独特的一整套集成能力支持我们努力发现和开发专注于心脏病的疾病修改疗法。我们还继续投资于补充新技术和优化我们现有的专利能力，包括使用人类-IPSC疾病模型、机器学习和表型筛选、基因编辑、衣壳工程和新型启动子结构，以实现最适合特定心血管疾病的治疗药物的发现、设计、交付和开发。我们还内化和整合了当前的良好制造规范(CGMP)和非GMP AAV制造能力，以支持我们新兴的基因治疗和细胞再生产品候选产品组合。我们的基因药物制造中心是一家cGMP工厂，位于旧金山湾区我们的研究实验室附近，具有战略意义，能够顺利扩大生产，以支持我们的临床研究，并利用模块化、可扩展的设计，根据当前的GMP标准生产基于AAV的基因疗法。我们寻求建立在现有专利能力的基础上，目的是提高基因药物的安全性和有效性，加快早期发现和临床前优化，并通过提高制造生产率来降低商品的总体成本。
2024年5月，我们宣布了成本控制措施，包括承诺裁员约22%的计划，该计划于#年第二季度基本完成。
19
2024年。成本控制措施与我们专注于从临床阶段的基因治疗计划中生成数据，同时保持我们在研究和制造方面的核心能力保持一致。
经营成果
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月比较：
下表汇总了我们在本报告所述期间的业务成果：
|
|
截至三个月 |
|
|
$ |
|
|
% |
||||||
(除百分比外，以千为单位) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
变化 |
|
|
变化 |
|||
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研发 |
|
$ |
22,649 |
|
|
$ |
26,477 |
|
|
$ |
(3,828 |
) |
|
(14%) |
一般和行政 |
|
|
8,174 |
|
|
|
8,627 |
|
|
|
(453 |
) |
|
(5%) |
总运营支出 |
|
|
30,823 |
|
|
|
35,104 |
|
|
|
(4,281 |
) |
|
(12%) |
运营亏损 |
|
|
(30,823 |
) |
|
|
(35,104 |
) |
|
|
4,281 |
|
|
(12%) |
其他收入，净额： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利息收入 |
|
|
1,393 |
|
|
|
1,837 |
|
|
|
(444 |
) |
|
(24%) |
其他费用，净额 |
|
|
(1 |
) |
|
|
(2 |
) |
|
|
1 |
|
|
(50%) |
其他收入合计，净额 |
|
|
1,392 |
|
|
|
1,835 |
|
|
|
(443 |
) |
|
(24%) |
净亏损 |
|
$ |
(29,431 |
) |
|
$ |
(33,269 |
) |
|
$ |
3,838 |
|
|
(12%) |
研究和开发费用
研发活动占我们运营费用的很大一部分。研发费用主要与我们的研究计划、候选产品和专有平台技术的发现和开发有关，并被确认为已发生。内部研发费用除其他外包括与雇员有关的费用(包括从事研发职能的雇员的薪金、福利和股票薪酬)、实验室用品、用于内部研究的其他非资本设备以及分配的间接费用。外部研发费用包括支付给合同研究机构(CRO)以代表我们执行临床前研究和临床试验的费用、咨询费和与许可协议相关的费用。我们不按研究计划、候选产品或专有平台技术来分配成本，因为相当数量的研发费用代表内部成本，这些成本部署在我们的计划、候选产品、专有平台技术和其他活动中。
我们在发生研发费用的期间支出所有研发费用。我们与CRO签订了各种协议。某些研究和开发活动的费用是根据若干因素的估计数确认的，这些因素包括对活动进展情况的评价以及外部服务提供者的投入。
下表汇总了我们在所述期间的研究和开发费用：
|
|
截至三个月 |
|
|
$ |
|
|
% |
||||||
(除百分比外，以千为单位) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
变化 |
|
|
变化 |
|||
与人事有关的成本 |
|
$ |
10,281 |
|
|
$ |
9,247 |
|
|
$ |
1,034 |
|
|
11% |
设施和实验室成本 |
|
|
6,501 |
|
|
|
8,981 |
|
|
|
(2,480 |
) |
|
(28%) |
对外服务 |
|
|
5,117 |
|
|
|
7,544 |
|
|
|
(2,427 |
) |
|
(32%) |
其他研究和开发费用 |
|
|
750 |
|
|
|
705 |
|
|
|
45 |
|
|
6% |
研发费用总额 |
|
$ |
22,649 |
|
|
$ |
26,477 |
|
|
$ |
(3,828 |
) |
|
(14%) |
截至2024年和2023年6月30日的三个月，研发支出分别为2,260美元万和2,650美元万。万同比减少380亿美元，降幅为14%，主要原因是：
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进行必要的研究以推进临床阶段并最终获得监管部门批准的过程既昂贵又耗时，我们候选产品的成功开发也非常不确定。因此，我们无法合理估计或知道完成任何候选产品的开发、获得监管部门批准、何时和在多大程度上从我们的任何候选产品的商业化和销售中获得收入所需的努力的性质、时间或估计成本。然而，我们预计我们的研发费用在2024年剩余时间内将基本持平.
一般和行政
一般和行政费用包括与人事有关的费用(包括财务、人力资源和其他行政职能中员工的工资、福利和股票薪酬)、法律费用、会计、审计和税务服务产生的专业费用、信息技术和设施成本，否则不包括在研究和开发费用中。法律费用主要包括与公司和知识产权相关的事务。
截至2024年和2023年6月30日的三个月，一般和行政费用分别为820美元万和860美元万。万同比减少50美元，降幅为5%，主要是由于专业费用的下降。
我们预计2024年剩余时间我们的一般和行政费用将基本持平，因为我们将继续支持我们的研发活动和业务发展机会，并产生专业服务费。此外，作为一家上市公司，我们将继续产生法律、会计、保险和其他费用，包括与监管和合规活动相关的成本。
利息收入
利息收入主要包括从我们的现金、现金等价物和投资余额赚取的利息。万同比减少40美元，主要是由于现金、现金等价物和投资余额减少。
净亏损
截至2024年6月30日的三个月净亏损为2,940美元万，而截至2023年6月30日的三个月净亏损为3,330美元万。
截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月比较：
下表汇总了我们在本报告所述期间的业务成果：
|
|
截至六个月 |
|
|
$ |
|
|
% |
||||||
(除百分比外，以千为单位) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
变化 |
|
|
变化 |
|||
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研发 |
|
$ |
47,704 |
|
|
$ |
52,082 |
|
|
$ |
(4,378 |
) |
|
(8%) |
一般和行政 |
|
|
16,881 |
|
|
|
16,745 |
|
|
|
136 |
|
|
1% |
总运营支出 |
|
|
64,585 |
|
|
|
68,827 |
|
|
|
(4,242 |
) |
|
(6%) |
运营亏损 |
|
|
(64,585 |
) |
|
|
(68,827 |
) |
|
|
4,242 |
|
|
(6%) |
其他收入，净额： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
利息收入 |
|
|
2,845 |
|
|
|
3,810 |
|
|
|
(965 |
) |
|
(25%) |
其他收入，净额 |
|
|
81 |
|
|
|
11 |
|
|
|
70 |
|
|
NM |
其他收入合计，净额 |
|
|
2,926 |
|
|
|
3,821 |
|
|
|
(895 |
) |
|
(23%) |
净亏损 |
|
$ |
(61,659 |
) |
|
$ |
(65,006 |
) |
|
$ |
3,347 |
|
|
(5%) |
21
研究和开发费用
下表汇总了我们在所述期间的研究和开发费用：
|
|
截至六个月 |
|
|
$ |
|
|
% |
||||||
(除百分比外，以千为单位) |
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
变化 |
|
|
变化 |
|||
与人事有关的成本 |
|
$ |
20,829 |
|
|
$ |
18,810 |
|
|
$ |
2,019 |
|
|
11% |
设施和实验室成本 |
|
|
13,430 |
|
|
|
18,151 |
|
|
|
(4,721 |
) |
|
(26%) |
对外服务 |
|
|
11,938 |
|
|
|
13,844 |
|
|
|
(1,906 |
) |
|
(14%) |
其他研究和开发费用 |
|
|
1,507 |
|
|
|
1,277 |
|
|
|
230 |
|
|
18% |
研发费用总额 |
|
$ |
47,704 |
|
|
$ |
52,082 |
|
|
$ |
(4,378 |
) |
|
(8%) |
截至2024年和2023年6月30日的六个月，研发支出分别为4,770美元万和5,210美元万。万同比减少440美元，降幅为8%，主要原因是：
一般和行政
一般和行政支出持平，截至2024年和2023年6月30日的六个月分别为1,690美元万和1,670美元万。
我们预计2024年剩余时间我们的一般和行政费用将基本持平，因为我们将继续支持我们的研发活动和业务发展机会，并产生专业服务费。此外，作为一家上市公司，我们将继续产生法律、会计、保险和其他费用，包括与监管和合规活动相关的成本。
利息收入
利息收入主要包括从我们的现金、现金等价物和投资余额赚取的利息。万同比减少100亿美元，主要是由于现金、现金等价物和投资余额减少。
净亏损
截至2024年6月30日的6个月净亏损为6,170美元万，而截至2023年6月30日的6个月净亏损为6,500美元万。
流动性与资本资源
流动资金来源
自我们成立以来，我们没有产生任何收入，我们发生了重大的净亏损和运营现金流为负。从我们成立到2024年6月30日，我们的运营资金主要来自出售和发行我们的股权证券。截至2024年6月30日，我们拥有9,930美元的现金、现金等价物和有价证券投资，累计赤字为46490美元万。
贷款协议
2024年8月6日，我们进入了一个与First-Citizens Bank&Trust Company旗下硅谷银行(SVB)签订的贷款协议(贷款协议)。根据贷款协议，我们有权提取
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我们可酌情降低1,500美元的万，在满足某些里程碑后，最高可额外获得1,000美元的万，并可根据特定条件酌情提供最高2,000美元的万。
后续服务
2024年2月12日，我们完成了8,888,890股普通股的包销发行，价格为每股4.5美元，并根据我们的S-3表格登记声明(文件编号333-266741)，向投资者发行了代替普通股的预资金权证，以每股4.499美元的价格购买其普通股2,222,271股。预先出资的认股权证可以在发行后的任何时间以每股0.001美元的行使价行使，但受某些所有权限制。我们收到了约4,680美元万的净收益，扣除了约300美元万的承销折扣和佣金以及约20美元万的其他发售费用。
“场内”股票发行
2022年8月10日，我们与Leerink Partners LLC(前身为SVB Securities LLC)签订了销售协议(销售协议)。根据销售协议，我们可不时透过证券法第415条所界定的“场内”(万)发售，出售总额高达7,500美元的普通股。根据销售协议可能发售、发行和出售的7,500美元万普通股包括在我们可能发售、发行和出售的30000美元万证券中，我们根据我们的登记声明S-3表格(文件第333-266741号)。截至2024年6月30日，我们可能会根据自动取款机发行和出售最多约7,100美元的普通股万。
资金需求
我们预计，在可预见的未来，我们将继续蒙受运营亏损。我们的运营费用预计在未来12个月内将保持相对持平，但未来可能会增加，如果我们：
根据我们目前的运营计划，我们相信，我们现有的现金、现金等价物和有价证券投资将足以满足我们的营运资本和资本支出需求，至少在本10-Q季度报告发布之日之后的未来12个月内。
为了完成我们候选产品的开发并将我们的候选产品商业化，如果获得批准，我们将需要大量额外资金。在我们能够通过销售我们的候选产品产生大量收入之前，我们预计将通过公开或私募股权发行或债务融资或其他资本来源(可能包括与第三方的战略合作或其他安排)或其他融资来源为我们的运营提供资金。我们可能无法以我们可以接受的条款筹集额外资本，甚至根本无法。在我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本的情况下，我们股东的所有权权益将被或可能被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们普通股股东权利产生不利影响的优惠。债务融资和优先股融资，如果可用，可能涉及包括限制
23
或限制我们采取具体行动的能力，包括限制我们的业务和限制我们产生留置权、发行额外债务、支付股息、回购我们的普通股、进行某些投资或从事合并、合并、许可或资产出售交易的能力。如果我们通过与第三方的战略合作、伙伴关系和其他类似安排来筹集资金，我们可能需要授予开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。如果我们无法在需要时以可接受的条件筹集额外资本，我们的业务、经营结果和财务状况将受到不利影响。
我们筹集更多资金的能力可能会受到全球经济状况或美国和世界各地信贷和金融市场的中断和波动的不利影响。如果我们不能在需要时以可接受的条件获得必要的资本，或者根本不能，这可能会迫使我们推迟、限制、减少或终止我们的产品开发计划、未来的商业化努力或其他运营。由于与候选产品的研究、产品开发和商业化相关的许多风险和不确定性，我们无法预测我们营运资金需求的时间或金额，也无法预测我们何时或是否能够实现或保持盈利。
现金流
下表汇总了我们每一期的现金流：
|
|
截至六个月 |
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|||||
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|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
|
|
(单位：千) |
|
|||||
提供的现金净额(用于)： |
|
|
|
|
|
|
||
经营活动 |
|
$ |
(52,277 |
) |
|
$ |
(56,510 |
) |
投资活动 |
|
|
17,126 |
|
|
|
33,146 |
|
融资活动 |
|
|
47,341 |
|
|
|
3,678 |
|
现金、现金等价物和限制性现金净变化 |
|
$ |
12,190 |
|
|
$ |
(19,686 |
) |
经营活动
截至2024年6月30日的6个月，用于经营活动的现金净额为5,230美元万，主要包括净亏损6,170美元万和营业资产和负债净变化560美元万，部分被1,420美元万的非现金费用所抵消。营业资产和负债净额的变化主要是由于应付帐款和应计费用及其他流动负债减少490万，经营租赁负债减少220万，但因预付费用和其他流动资产减少110万而被部分抵销。业务现金流一般受向供应商付款的时间和供应商付款条件的影响。非现金费用主要包括880美元万的股票补偿和430美元万的折旧和摊销。
截至2023年6月30日的6个月，经营活动中使用的现金净额为5650万美元，主要包括净亏损6500万美元和营业资产和负债净变化380万美元，但被1220万美元的非现金费用部分抵消。经营资产和负债净额的变化主要是由于经营租赁负债减少200万美元，以及应付账款和应计费用及其他流动负债减少180万美元。业务现金流一般受向供应商付款的时间和供应商付款条件的影响。非现金费用主要包括730万美元的股票薪酬和430万美元的折旧和摊销。
投资活动
截至2024年6月30日止六个月，投资活动提供的现金净额为1,710万，其中主要包括5,220万的有价证券到期收益，部分被3,450万的有价证券购买所抵销。
截至2023年6月30日的6个月，投资活动提供的现金净额为3310万美元，其中主要包括7500万美元的有价证券到期收益，部分被4100万美元的有价证券购买所抵消。
24
融资活动
截至2024年6月30日止六个月，融资活动提供的现金净额为4,730美元万，其中主要包括4,680美元万的后续发售所得款项净额。
截至2023年6月30日的6个月，融资活动提供的现金净额为370万美元，其中主要包括390万美元的市场销售收益，但部分被应计发行成本的支付所抵消。
合同义务和其他承诺
截至2024年6月30日，与我们之前在截至2023年12月31日的10-k表格年度报告中披露的合同义务和承诺相比，没有实质性变化。
表外安排
自成立以来，我们没有从事过美国证券交易委员会规则和规定中定义的任何表外安排。
关键会计政策和估算
在截至2023年12月31日的年度报告的Form 10-k中，我们的关键会计政策和估计的摘要载于第II部分第7项。在截至2024年6月30日的三个月和六个月内，我们的关键会计政策和估计没有实质性变化。
近期会计公告
有关近期会计声明的更多信息，请参阅我们未经审计的中期简明财务报表的附注2，以及我们对其对我们经营业绩的财务状况的潜在影响的评估(如果我们已经做出了评估)。
新兴成长型公司和较小的报告公司地位
根据《就业法案》的定义，我们是一家新兴的成长型公司。我们将一直是一家新兴的成长型公司，直到出现以下最早的情况：(I)本财年的最后一天，我们的年收入超过12.35亿美元；(Ii)我们有资格成为“大型加速申报公司”的日期，非关联公司持有至少70000美元的股权证券；(Iii)我们在之前的三年中发行了超过10美元的不可转换债务证券；以及(Iv)2026年12月31日。
JOBS法案规定，新兴成长型公司可以利用较长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则，推迟这些会计准则的采用，直到它们适用于私营公司。我们选择使用延长的过渡期，以使我们能够遵守新的或修订的会计准则，这些会计准则对上市公司和私人公司具有不同的生效日期，直到我们(I)不再是新兴成长型公司和(Ii)明确且不可撤销地选择退出《就业法案》规定的延长过渡期的日期之前。因此，我们的财务报表可能无法与截至上市公司生效日期遵守新的或修订的会计声明的公司进行比较。
我们也是一家规模较小的报告公司，这意味着我们非关联公司持有的股票的市值不到70000美元万，我们在最近结束的财年的年收入不到10000美元万。如果(I)非关联公司持有的我们股票的市值低于25000美元万或(Ii)我们在最近结束的财年的年收入低于10000美元万，并且非关联公司持有的我们股票的市值低于70000美元万，我们可能仍然是一家规模较小的报告公司。
如果我们是一家较小的报告公司，当我们不再是一家新兴的成长型公司时，我们可能会继续依赖较小的报告公司可以获得的某些披露要求的豁免。具体地说，作为一家较小的报告公司，我们可能会选择在我们的Form 10-k年报中只公布最近两个会计年度的经审计财务报表，与新兴成长型公司的较小报告公司类似，该公司减少了有关高管薪酬的披露义务。
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项目3.定量和合格IVE关于市场风险的披露
我们是一家较小的报告公司，根据1934年证券交易法下的第120亿.2规则和S-k法规第10(F)(1)项的定义，我们不需要提供本项下的信息。
项目4.控制和程序
信息披露控制和程序的评估
在我们首席执行官和首席财务官的参与和监督下，我们的管理层已经评估了截至本季度报告10-Q表格所涵盖期间结束时的披露控制和程序(如1934年证券交易法修订后的规则13a-15(E)和15d-15(E)所定义的)。基于这项评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论认为，截至本Form 10-Q季度报告涵盖的期间结束时，我们的披露控制和程序有效，能够合理保证我们根据交易所法案提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格中指定的时间段内被记录、处理、汇总和报告，并且这些信息经过积累并传达给我们的管理层，包括首席执行官和首席财务官(视情况而定)，以便及时做出有关必要披露的决定。我们认为，无论控制系统的设计和运作如何良好，都不能绝对保证控制系统的目标得以实现，而任何控制措施的评估都不能绝对保证公司内部的所有控制问题和舞弊事件(如果有)都已被发现。
财务报告内部控制的变化
在截至2024年6月30日的季度内，我们对财务报告的内部控制(根据交易法规则13a-15(F)和15d-15(F)的定义)没有发生变化，这些变化对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或有合理的可能性对其产生重大影响。
控制措施有效性的固有限制
一个控制系统，无论其设计和运作如何良好，都只能提供合理而非绝对的保证，以达致预期的控制目标。为了达到合理的保证水平，管理层必然需要运用其判断来评估可能的控制和程序相对于其成本的益处。此外，任何控制系统的设计在一定程度上是基于对未来事件可能性的某些假设，不能保证任何设计在未来所有可能的情况下都能成功实现其所述目标；随着时间的推移，控制可能会因为条件的变化而变得不充分，或者遵守政策或程序的程度可能会恶化。由于具有成本效益的控制系统的固有限制，由于错误或欺诈而导致的错误陈述可能会发生，并且不会被发现。
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第二部分--其他R信息
项目1.法律P《玫瑰》
我们可能会不时地卷入在我们正常业务过程中出现的各种法律程序。我们目前没有参与任何可能对我们的业务产生重大不利影响的诉讼或法律程序。无论结果如何，由于辩护和和解成本、管理资源转移等因素，诉讼可能会对我们产生不利影响。
第1A项。风险因素
投资我们的普通股涉及很高的风险。在评估我们的业务时，您应该仔细考虑下面描述的风险，以及本季度报告和我们其他公开文件中的其他信息。发生下列任何事件或事态发展都可能损害我们的业务、财务状况、经营结果和增长前景。在这种情况下，我们普通股的市场价格可能会下跌，您可能会损失全部或部分投资。我们目前不知道或我们目前认为无关紧要的其他风险和不确定因素也可能损害我们的业务运营和我们普通股的市场价格。
风险因素摘要
我们执行业务战略的能力受到许多风险和不确定性的影响，包括那些我们无法控制的风险和不确定性，这些风险和不确定性可能会导致我们的实际结果受到损害，包括以下风险：
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与我们的财务状况、额外资本需求和有限的经营历史有关的风险
我们的开发工作还处于早期阶段，运营历史有限，还没有批准用于商业销售的产品，这可能会使您难以评估我们目前的业务以及成功和未来的生存能力。
我们进行临床试验的经验有限，没有获准商业销售的产品，也没有产生任何收入。我们正在开发治疗方法，以解决心脏病的潜在驱动因素，这是一项未经证实和高度不确定的任务，涉及很大程度的风险。自成立以来，我们投入了几乎所有的精力和财力来确定和开发候选产品、进行临床前研究和临床试验、发展我们的内部能力、获取技术、组织和招聘管理和技术人员、业务规划、建立我们的知识产权组合、筹集资金，并为这些业务提供一般和行政支持。我们还没有证明我们有能力成功完成任何后期临床试验、获得市场批准、制造后期临床或商业规模的产品或安排第三方代表我们这样做，或进行成功的产品商业化所需的销售和营销活动。因此，与我们拥有更长的运营历史相比，投资者可能更难准确预测我们成功和生存的可能性。
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此外，我们可能会遇到不可预见的费用、困难、并发症、延误和其他已知和未知的因素和风险，这些都是处于快速发展阶段的生物技术公司在快速发展的领域中经常遇到的。我们还可能需要从一家专注于研发的公司转型为一家能够支持商业活动的公司。如果我们不能充分应对这些风险和困难，或成功实现这样的转型，我们的业务将受到影响。
到目前为止，我们没有产生任何产品收入，自成立以来发生了重大净亏损，并预计在可预见的未来将继续出现重大净亏损。
自我们成立以来，我们发生了重大的净亏损，到目前为止还没有产生任何产品收入，主要通过发行股票来为我们的运营提供资金。截至2024年6月30日，我们的累计赤字为46490美元万。 我们几乎所有的亏损都是由与我们的研发计划、制造活动相关的费用以及与我们的运营相关的一般和行政成本造成的。我们的候选产品将需要大量额外的开发时间和资源，然后我们才能申请监管部门的批准，如果获得批准，我们将开始从产品销售中获得收入。因此，我们预计需要几年时间，才能获得产品商业化并从产品销售中获得收入的批准。即使我们成功地获得了一个或多个候选产品的营销批准并将其商业化，我们预计为了发现、开发和营销更多潜在的产品，我们将继续产生大量的研发和其他费用。
在可预见的未来，我们预计将继续产生巨额费用和不断增加的运营亏损。我们产生的净亏损可能会在每个季度之间波动很大，因此我们运营结果的逐期比较可能不是我们未来业绩的良好指示，特别是因为我们预计，如果我们的产品候选产品通过后期临床开发，成本可能会大幅增加，我们的费用将会增加。我们未来净亏损的规模将在一定程度上取决于我们未来支出的增长率和我们创造收入的能力。我们之前的亏损和预期的未来亏损已经并将继续对我们的营运资本、我们为候选产品的开发提供资金的能力以及我们实现和保持盈利能力和股票表现的能力产生不利影响。
如果获得批准，我们创造收入和实现盈利的能力在很大程度上取决于我们实现与我们候选产品的发现、开发和商业化相关的几个目标的能力。
我们的业务依赖于我们发现的候选产品的成功研究、开发、制造、监管批准和商业化。我们创造收入和实现盈利的能力在很大程度上取决于我们或任何未来合作伙伴实现以下几个目标的能力：
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我们可能永远不会成功实现我们的目标，即使我们成功了，也可能永远不会产生足够大或足够大的收入来实现盈利。如果我们确实实现了盈利，我们可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。我们未能实现并保持盈利将降低我们的价值，并可能损害我们维持或进一步研发努力、筹集额外必要资本、增长业务和继续运营的能力。
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我们最近的成本控制举措，包括裁员，可能无法实现预期的节省，并可能导致总成本和支出高于预期，并可能扰乱我们的业务。
2024年5月14日，为了与我们从临床阶段基因治疗计划中生成数据的重点保持一致，我们宣布了成本控制措施，包括裁员，这影响了我们大约22%的员工。
我们的成本控制举措，包括裁员，可能会扰乱我们的运营。例如，裁员可能会产生意想不到的后果，如超出计划裁员的自然减员、机构知识和专业知识的丧失、我们日常运营中的困难增加、员工士气下降以及我们管理层和员工的注意力从其他业务优先事项上转移。裁员还可能损害我们吸引和留住对我们业务至关重要的合格人员的能力，使我们难以寻求新的机会和举措，并要求我们雇用合格的替代人员。我们未来还可能被要求采取额外的成本节约措施，包括涉及人员的措施，我们可能会招致遣散费和其他相关费用。
如果我们经历了与裁员相关的过度意外的低效率或增加的成本，我们可能无法真正实现成本节约，并且我们可能会产生超出预期的费用。如果我们无法从裁员和其他成本节约措施中实现预期的好处，或者如果我们经历了这些措施的重大不利影响，可能会阻止我们实现我们的战略目标，并可能对我们的运营结果和财务状况产生不利影响。
我们需要大量的额外资本来为我们的运营提供资金，如果有的话，这可能会导致我们的股东被稀释，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利。如果我们无法在需要时或在可接受的条件下筹集此类资金，我们可能会被迫推迟、减少和/或取消我们的一个或多个研究和药物开发计划或未来的商业化努力。
开发药物产品，包括进行临床前研究和临床试验，是一个非常耗时、昂贵和不确定的过程，需要数年时间才能完成。自成立以来，我们的运营消耗了大量现金，我们预计近期和长期内与我们正在进行的活动相关的费用将增加，特别是在我们启动和进行临床试验并寻求对我们的候选产品进行营销批准的情况下。即使我们开发的一个或多个候选产品被批准用于商业销售，我们预计也会产生与销售、营销、制造和分销活动相关的巨额成本。如果FDA、EMA或其他监管机构要求我们在目前预期的基础上进行临床试验或临床前研究，我们的费用可能会超出预期。其他意想不到的成本也可能出现。由于我们计划的临床前研究和临床试验的设计和结果高度不确定，我们无法合理估计成功完成我们开发的任何候选产品的开发和商业化所需的实际资源和资金数量。我们还预计会产生与上市公司运营相关的成本。因此，我们将需要获得大量额外资金，以继续我们的行动。
截至2024年6月30日，我们拥有9,930美元的万现金、现金等价物和有价证券投资。由于有利的市场条件或战略考虑，我们可能会寻求额外的资本，即使我们认为我们目前或未来的运营计划有足够的资金。试图获得更多资金可能会转移我们的管理层对日常活动的注意力，这可能会对我们开发候选产品的能力产生不利影响。我们未能在需要时或在可接受的条件下筹集资金，将对我们的财务状况和我们实施业务战略的能力产生负面影响，我们可能不得不推迟、缩小、暂停或取消我们的一个或多个临床前开发计划、平台、制造活动、正在或计划中的临床试验或未来的商业化努力。
在我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本的情况下，您的所有权权益将被稀释，条款可能包括清算或其他对您作为股东的权利产生不利影响的优惠。债务融资和优先股融资可能涉及的协议包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，如招致额外债务、维持某些杠杆率、进行收购、从事收购、合并或合作交易、出售或许可我们的资产、进行资本支出、赎回我们的股票、做出某些
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投资，宣布股息或扣押我们的资产，以确保未来的债务。这些限制，包括我们贷款协议中的限制，可能会对我们开展业务和执行业务计划的能力产生不利影响。
如果我们根据与第三方的战略合作、战略联盟或营销、分销或许可安排，通过预付款或里程碑付款筹集额外资金，我们可能不得不放弃对我们的技术或知识产权、未来收入流、研究计划或候选产品的宝贵权利，或以可能对我们不利的条款授予许可证。如果我们无法通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。
我们的贷款协议要求我们遵守特定的运营契约，并对我们的运营和财务灵活性施加限制。
根据我们的贷款协议，我们有权酌情提取1,500美元的万，在特定条件下最高可提取1,000美元的万，并可由贷款人自行决定向我们提供最多2,000美元的万。我们能否提取三批总计1,000美元的万承诺，取决于我们能否实现某些临床里程碑，以及从股权融资和其他合格基金获得的特定收益。我们是否有能力额外提取2,000美元的万款项，取决于对其条款和条件的同意以及SVB的唯一酌情决定权。作为我们在贷款协议下的义务的担保，我们授予SVB对我们几乎所有资产(知识产权除外)的优先担保权益，但受某些例外情况的限制。我们打算用我们现有的现金和现金等价物来履行我们未来的偿债义务。然而，我们可能没有足够的资金，或者可能无法安排额外的融资来支付我们未偿债务下的到期金额。外部来源的资金可能无法以可接受的条件获得，如果有的话。
贷款协议包含惯常陈述及保证、违约事件及正面及负面契诺，包括限制或限制吾等处置资产、对业务作出改变、合并或合并、招致额外债务、产生额外留置权、支付股息或其他分派或回购权益、进行投资及与联属公司订立某些交易的契诺，但每种情况均受若干例外情况规限。这些限制性的公约可能会限制我们经营业务的灵活性，以及我们寻求我们或我们的股东可能认为有益的商业机会的能力。此外，不遵守我们贷款协议的条件，包括违反任何契约，可能会限制我们利用可用部分或 导致违约事件，并加速其下任何未偿还贷款。
如果因违约事件(包括预期会对吾等的业务、营运、物业、资产或财务状况产生重大不利影响的事件或情况发生，或未能支付任何到期本金或利息)导致吾等贷款协议项下的到期款项加速，吾等可能没有足够的资金或可能无法安排额外融资以偿还吾等的债务或进行任何加速付款，而SVB可寻求强制执行抵押品的担保权益以担保该等债务。即使我们能够偿还贷款协议下加速的债务金额，偿还这些款项可能会大幅减少我们的营运资本，并削弱我们按计划运营的能力。因此，SVB的任何违约声明都可能严重损害我们的业务和前景，并可能导致我们的普通股价格下跌。此外，如果我们被清盘，SVB根据贷款协议获得偿还的权利将优先于我们普通股持有人从清算中获得任何收益的权利。
我们利用我们的净营业亏损结转和某些其他税务属性来抵消未来应纳税收入的能力可能有限。
我们的净营业亏损(NOL)结转可能无法用于抵消未来的应税收入，因为美国税法对它们的使用进行了限制。此外，根据修订后的1986年《国税法》(Code)第382和383条，如果一家公司经历了“所有权变更”(一般定义为公司所有权在三年滚动期间由“5%的股东”累计变更超过50个百分点)，该公司使用变更前的NOL和某些其他变更前的税收属性来抵销变更后的应税收入的能力可能是有限的。类似的规则可能适用于州税法。我们有
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过去经历过这样的所有权变化，未来我们可能会因为股票所有权的后续变化而经历所有权变化，其中一些变化不在我们的控制范围之内。此外，使用我们的NOL和其他税收属性可能会受到适用法律的其他限制。例如，加利福尼亚州最近提议从2024年、2025年和2026年开始的纳税年度暂停使用州NOL，如果我们在受影响的纳税年度获得应税收入，这将对我们的公司产生不利影响。因此，我们使用NOL和某些其他税收属性的能力可能会受到限制。
与我们候选产品的发现、开发、制造和商业化相关的风险
我们的候选产品处于开发的早期阶段，我们还没有批准用于商业销售的产品。如果我们无法成功开发、获得监管机构对我们的候选产品的批准、制造和商业化，或者无法成功开发任何其他候选产品，或者在开发过程中遇到重大延误，我们的业务将受到损害。
在我们能够从产品销售中获得任何收入之前，我们的每个项目和候选产品都需要额外的临床前和/或临床开发、扩大制造能力和专业知识、监管批准、建立商业组织或成功地外包商业化、大量投资和重大营销努力。因此，由于进一步开发和商业化我们的候选产品需要大量的运营和财务投资，失败的风险很高，我们可能永远不会成功地开发出适销对路的产品。
如果我们无法优化我们的制造流程以生产符合适用法规标准的候选产品，不能及时成功地启动和完成我们的临床试验，或未能从我们的试验中获得有利的结果，我们可能会遇到重大延误或无法推进我们的计划。我们不能确定我们的临床试验是否会按时启动和完成，或者我们计划的临床战略是否会被FDA或类似的外国监管机构接受。此外，我们开发计划的任何变化都可能导致我们的候选产品表现不同，并影响计划中的临床试验的结果，这可能会推迟临床试验的完成，需要进行过渡临床试验或重复一项或多项临床试验，增加临床试验成本，推迟对我们候选产品的批准，并危及我们将候选产品商业化(如果获得批准)和创造收入的能力。
正在进行临床试验的生物制药产品有很高的失败率。尽管在临床前动物模型或早期临床研究中取得了良好的结果，但候选产品在人体试验中表现出不可预见的安全问题或疗效不足的情况并不少见。此外，制药和生物科技行业的一些公司在后期临床试验中也遭遇了重大挫折，即使在早期临床试验中取得了令人振奋的结果，我们可能也会经历同样的情况。我们还可能遇到由于许多因素造成的监管延误或拒绝，包括对数据的不同解读或产品开发期间监管政策的变化。
由于我们计划的开发还处于早期阶段，我们最终能否从我们的候选产品中获得可观的收入，我们预计这将在几年内不会发生，如果有的话，将取决于许多因素，包括题为如果获得批准，我们创造收入和实现盈利的能力在很大程度上取决于我们实现与我们候选产品的发现、开发和商业化相关的几个目标的能力.”
我们无法控制其中许多因素，包括制造过程的某些方面、临床前和临床开发、监管审查过程以及对我们知识产权的潜在威胁。如果我们在这些因素中的一个或多个方面不成功，我们可能会遇到重大延误或无法成功地将我们的候选产品商业化，这将对我们的业务造成实质性损害。
为了成为并保持盈利，我们必须开发、获得批准并最终将产生大量收入的候选产品商业化。我们预计在很多年内不会获得任何候选产品的批准，而且可能永远不会在这些活动中取得成功。即使我们获得批准并开始将我们的一个或多个候选产品商业化，我们也可能永远不会产生足够大的收入来实现盈利，因为我们将继续产生大量研发、制造和其他支出来开发和营销更多的候选产品。即使我们成功地发现了候选产品并将其推进到临床开发中，他们的成功也将受到本“风险因素”一节中其他地方描述的所有临床、监管和商业风险的影响。因此，我们不能向您保证，我们将能够发现，
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开发、获得监管机构批准、制造、商业化或从任何候选产品中获得可观的收入。
我们打算基于新技术确定和开发候选基因治疗产品，由于管理我们可能开发的任何候选产品的监管环境是严格、复杂、不确定的，并且可能会发生变化，因此我们无法预测获得监管批准的时间和成本，如果我们获得批准的话，我们可能开发的任何候选产品。
我们打算发现、开发、制造心脏基因治疗候选产品并将其商业化。我们的候选产品既可以使用已知的外壳，如AAV9，也可以使用通过我们自己的外壳工程努力开发或从第三方获得许可的专有外壳。此外，我们的候选产品还可能使用新的心脏特异性启动子，我们可能会探索不同的给药途径，包括输液或基于注射的导管，以支持心脏基因疗法的定向递送和有效吸收。我们还为我们的候选产品建立了专有制造工艺。我们未来的成功取决于这些新的治疗方法的成功开发。
在更广泛的遗传医学领域，很少有治疗产品，包括那些利用AAV介导的基因转移的产品，获得了FDA、EMA或类似的外国监管机构的营销授权。目前还没有基于AAV的基因疗法被批准用于心脏，更不用说使用新衣壳、启动子或递送方法的心脏疗法了。因此，很难确定这将需要多长时间，花费多少，或者我们的产品候选产品在美国、欧盟或其他司法管辖区获得监管批准的可能性有多大。
我们开发的任何新的候选基因治疗产品的监管要求并不完全明确，随着时间的推移已经改变，并可能进一步改变。即使是更成熟的符合基因疗法或细胞疗法类别的产品，监管格局仍在发展中。监管机构数据要求和风险缓解方法的变化，包括监管机构在基因治疗和心血管领域无关公司的临床项目中提出的安全担忧导致的要求，可能会对我们的临床开发产生实质性影响，增加我们的成本，并推迟或阻止监管部门批准我们的候选产品。此外，负责监管现有基因治疗产品和细胞治疗产品的人员有很大重叠。例如，在美国，FDA在其生物制剂评估和研究中心(CBER)内设立了组织和高级治疗办公室，以整合对基因治疗和相关产品的审查，并设立了细胞、组织和基因治疗咨询委员会，以就其审查向CBER提供建议。
我们的候选产品需要符合FDA管理的监管框架下适用于任何新生物的安全性和有效性标准。除了FDA的监督和IRBs的监督外，根据美国国立卫生研究院(NIH)颁布的指导方针，基因治疗临床试验还必须接受机构生物安全委员会(IBC)的审查和监督，IBC是一个地方机构委员会，负责审查和监督该机构利用重组或合成核酸分子进行的研究。IBC评估这项研究的安全性，并确定对公众健康或环境的任何潜在风险。虽然NIH指南并不是强制性的，除非相关研究是在接受NIH重组或合成核酸分子研究资助的机构进行的或由其赞助的，但许多临床研究网站获得了NIH的资助，许多公司和其他不受NIH指南约束的机构自愿遵循这些指南。尽管FDA决定是否可以继续进行个别基因治疗方案，但其他审查机构的审查过程和决定可能会阻碍或推迟临床试验的启动，即使FDA已经审查了该试验并批准了其启动。
这同样适用于欧洲联盟(EU)。EMA的高级治疗委员会(CAT)负责评估高级治疗药物产品的质量、安全性和有效性。先进治疗药物产品包括基因治疗药物、体细胞治疗药物和组织工程药物。CAT的作用是为提交给EMA的基因治疗候选药物的上市授权申请准备一份意见稿。在欧盟，基因治疗产品的开发和评估必须在相关欧盟指南的背景下进行考虑。EMA可能会发布关于基因治疗产品的开发和营销授权的新指南，并要求我们遵守这些新指南。因此，欧盟适用于基因治疗产品和细胞治疗产品的程序和标准可能适用于我们可能开发的任何候选基因治疗产品，但
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在这一点上仍然不确定。此外，EMA的批准可能并不表明FDA可能需要批准什么。
延迟或未能获得将潜在基因治疗产品推向市场所需的监管批准，或获得监管批准所需的意外成本，可能会降低我们产生足够产品收入的能力，并可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景造成重大损害。
在基因治疗和基因调控产品领域，其他机构进行的临床前研究或临床试验的不利发展可能会导致FDA、EMA和其他监管机构修改对我们候选产品的临床试验和批准的要求，或者限制使用基因调控技术的产品，这两种情况都可能损害我们的业务。例如，FDA已经对其他公司正在开发的基因治疗产品候选产品的各种临床试验施加了临床限制。此外，FDA、EMA和其他监管机构的临床试验要求以及这些监管机构用来确定候选产品安全性和有效性的标准，根据潜在产品的类型、复杂性、新颖性以及预期用途和市场而有很大不同。像我们这样的候选产品的监管审批过程可能比其他更知名或更广泛研究的药品或其他产品候选产品更昂贵，花费的时间也更长。此外，由于我们正在开发新的潜在疾病治疗方法，在某些情况下，几乎没有潜在的新终点和方法的临床经验，FDA、EMA或其他监管机构可能不会考虑临床试验终点来提供临床有意义的结果的风险增加，由此产生的临床数据和结果可能更难分析。此外，我们可能无法确定或开发适当的动物疾病模型来支持或支持计划中的临床开发。我们在临床开发中可能进行或依赖的任何自然历史研究可能不会被FDA、EMA或其他监管机构接受。管理现有或未来条例或立法的管理机构不得允许及时或在技术上或商业上可行的条件下利用基因调控技术生产和销售产品。此外，监管行动或私人诉讼可能会导致我们的研究计划或最终产品的商业化产生费用、延误或其他障碍。此外，一个监管机构的批准可能不代表其他监管机构可能需要批准什么。
上述监管审查委员会和咨询小组及其发布的新指南可能会延长监管审查过程，要求我们进行额外的临床前研究或临床试验，增加我们的开发成本，导致监管立场和解释的变化，推迟或阻止我们候选产品的批准和商业化，或者导致重大的批准后限制或限制。当我们推进我们的研究计划和开发我们的候选产品时，我们将被要求与这些监管和咨询小组进行磋商，并遵守适用的指导方针。如果我们未能做到这一点，我们可能被要求推迟或停止开发我们的候选产品。这些额外的流程可能会导致审查和批准过程比我们预期的要长。由于监管审批程序增加或延长或对我们候选产品开发的进一步限制而导致的延误可能代价高昂，并可能对我们及时完成临床试验和将我们的候选产品商业化的能力产生负面影响。
我们候选产品的作用机制还没有得到证实，我们也不知道我们是否能够开发出任何具有商业价值的药物。
我们已经发现并正在开发具有我们认为是新的作用机制的候选产品。由于目前批准的药物似乎没有通过与我们的化合物相同的生化机制起作用，我们不能确定我们的候选产品将产生安全有效地治疗我们打算开发的适应症的商业上可行的药物。我们在临床前模型中看到的化合物结果可能不会在后续的临床前研究中复制，也可能不会在临床试验中转化为在人体上的类似结果，而且在人体上的早期临床试验结果可能无法预测稍后可能对我们的候选产品进行的更大规模的临床试验或上市后研究的结果。例如，患者可能会产生针对候选产品的抗体，或者候选产品的治疗效果持续时间可能比预期的更短，导致疗效随着时间的推移而降低，这可能会推迟批准，如果获得批准，可能会限制最终的商业价值。即使我们成功开发了用于治疗特定疾病的候选产品并获得了监管部门的批准，我们也不能确定该产品是否会被处方医生接受或保险公司是否会报销，或者我们是否也能够开发并获得用于治疗其他疾病的该产品或其他候选产品的监管批准。如果我们不能成功地开发和商业化我们的候选产品，我们的业务将受到实质性的损害。
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此外，如果我们的任何竞争对手开发与我们的任何候选产品具有类似作用机制的自己的候选产品，在开发此类类似候选产品期间发现的任何疗效或安全问题都可能对我们候选产品的开发产生不利影响。例如，如果我们竞争对手的候选产品与我们的任何候选产品具有类似的作用机制，在临床试验中出现严重的安全问题或用于目标患者人群时疗效不佳，FDA或其他监管机构可能会对我们的候选产品进行更严格的审查，导致进一步的开发延迟，并可能降低我们的候选产品最终获得批准的机会。
药物开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定。我们候选产品的临床前研究、临床试验和上市后研究可能无法证明令FDA、EMA或其他类似外国监管机构满意的安全性和有效性，或产生积极的结果，临床前研究和早期临床试验的结果可能无法预测未来的结果。我们可能会在完成或最终无法完成我们候选产品的开发和商业化过程中产生额外的成本或遇到延迟。
临床前和临床测试费用昂贵，难以设计和实施，可能需要数年时间才能完成，其最终结果也不确定。我们不能保证我们的任何临床前研究或临床试验将按计划或按计划启动、进行或完成，或者根本不能。故障可能发生在测试的任何阶段。此类失败可能是由多种因素造成的，其中包括研究设计中的缺陷、剂量选择问题、安慰剂效应、患者登记标准、新颖的试验设计以及未能展示良好的安全性或有效性特征，这些因素可能会延迟或阻止IND或CTA的提交、临床试验的启动、营销批准的收到或我们将候选产品商业化的能力，或者要求我们暂停或终止候选产品的进一步开发。此外，临床前研究和早期临床试验的结果可能不能预测后来的临床试验的成功。例如，我们的候选产品可能无法在临床开发中显示出预期的安全性和有效性，尽管在临床前研究中取得了积极的结果，或者已经成功地通过了初步临床试验。结果, 我们不能向您保证，我们进行的任何临床前研究、临床试验或上市后研究将证明一致或足够的有效性和安全性，以支持上市批准。
此外，FDA和其他监管机构可能会对临床试验实施新的政策和法规。例如，欧盟临床试验条例(CTR)废除了欧盟临床试验指令，于2022年1月31日生效，并提供了三年的过渡期。CTR简化了在欧盟申请授权和监督临床试验的程序。我们未来在欧盟启动的任何临床试验都将受到CTR条款的约束。我们在英国启动的试验也受到药品和保健品监管机构(MHRA)的监管要求和政策的约束。如果我们、我们的合作者和第三方服务提供商(如合同研究机构)遵守CTR和/或MHRA要求，可能会增加我们的临床试验成本，并影响我们开发计划的时间表。如果我们缓慢或无法适应临床试验要求的变化或采用管理临床试验的新要求或政策，我们的发展计划可能会受到负面影响。
制药和生物技术行业的许多公司在后期临床试验中遭遇了重大挫折，即使在临床前试验和早期临床试验中取得了令人振奋的结果，我们也不能确定我们不会面临类似的挫折。此外，临床前和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响，许多公司认为他们的候选产品在临床前研究和临床试验中表现令人满意，但仍未能获得其药物的上市批准。对于非常罕见的疾病的临床试验尤其如此，例如我们正在研究的某些适应症，在这些疾病中，由于患者人数非常少，很难或不可能进行两项传统的、充分的和受控良好的研究，因此FDA或类似的外国监管机构通常被允许在批准此类疾病的治疗方法时具有灵活性。此外，一个法域可接受的支持批准的结果可能被另一个监管机构认为不足以支持该另一个法域的监管批准。如果试验结果不能令FDA或类似的外国监管机构满意，以支持营销申请，我们可能需要花费可能无法获得的大量资源来进行额外的试验，以支持我们候选产品的潜在批准。此外，我们的任何候选产品在任何临床试验中都未能证明安全性和有效性，可能会对我们其他候选产品的看法产生负面影响，和/或导致
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FDA或类似的监管机构要求在批准我们的任何候选产品之前进行额外的测试。
我们可能会在临床前研究、临床试验或上市后研究期间或因此而遇到许多不可预见的事件，这些事件可能会延迟或阻止我们获得上市批准或我们将候选产品商业化的能力，包括：
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如果我们追求任何儿科适应症或将任何已批准的药品标签扩大到包括儿科人群，我们可能会面临与儿科人群临床试验相关的额外挑战，这可能会增加我们的运营成本，推迟监管批准和商业化，或者使我们承担额外的责任。例如，寻找合格的临床地点，能够接触到足够的儿科人口，并有兴趣参与我们的临床试验，可能需要比成人适应症更多的时间。在我们计划的临床试验中，符合目标遗传疾病或心脏病或适用于我们候选产品的条件的患者可能会较少。这可能会增加为我们计划的儿科临床试验招募患者所需的时间，延长我们的临床开发时间表，推迟此类儿科适应症的批准，并增加我们的运营成本。我们还可能被要求修改候选产品的配方或其他方面，与针对成人患者群体的同类候选产品相比，进行生产更改，修改给药路线，并进行额外的临床试验，如桥接研究和额外的安全性研究，然后才能在儿科人群中开始临床试验。FDA或其他卫生当局可能会要求我们在开始对儿童进行测试之前完成成人研究。我们为儿科患者计划的临床开发活动的任何延误都可能对我们的业务运营产生不利影响。
如果我们被要求对我们的候选产品进行超出我们目前预期的额外的临床前研究或临床试验或其他测试，如果我们不能及时成功地完成对我们的候选产品的临床前研究或临床试验或其他测试，如果这些研究、试验或测试的结果不是阳性的或仅是适度阳性的，或者如果存在安全问题，我们可能会产生计划外的成本并被延误在发布IND、启动临床试验或寻求申请并获得上市批准。我们还可能决定更改我们计划的一个或多个临床试验的设计或方案，这可能会导致成本和费用的增加和/或延迟。启动或完成我们的临床前研究或临床试验的任何延误都将增加我们的成本，减缓我们的开发和审批过程，并危及我们开始产品销售和创造收入的能力，包括缩短我们可能拥有独家候选产品商业化权利的任何期限，并允许我们的竞争对手在我们之前将产品推向市场。如果我们获得批准，我们可能会获得有限的或限制性的上市批准，接受额外的上市后测试要求，或者在获得上市批准后将该药物从市场上移除。
此外，未来我们临床试验的首席研究员可能会不时担任我们的科学顾问或顾问，并获得与此类服务相关的报酬。在某些情况下，我们可能被要求向FDA或类似的外国监管机构报告其中一些关系。FDA或类似的外国监管机构可能会得出结论，我们与主要研究人员之间的财务关系造成了利益冲突或以其他方式影响了对该研究的解释。因此，FDA或类似的外国监管机构可能会质疑在适用的临床试验地点产生的数据的完整性，临床试验本身的效用可能会受到威胁。这可能会导致FDA或类似机构延迟批准或拒绝我们的营销申请
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这可能会导致我们的一个或多个候选产品的上市审批被拒绝，这可能会严重损害我们的业务、财务状况和前景。
我们的候选产品单独使用或与其他批准的产品或研究用新药联合使用时，可能会导致严重的不良事件、毒性或其他不良副作用，从而可能导致安全状况延迟或阻止监管部门批准或市场接受，或者即使获得批准，也可能要求它们退出市场，包括新的安全警告、禁忌症或预防措施，或以其他方式限制其商业潜力或导致重大负面后果。
我们正在开发治疗心脏病的新疗法。因此，我们可能开发的候选产品的安全状况存在不确定性。我们临床试验中的患者已经并可能继续遭受不良事件，包括严重的不良事件或其他副作用，包括那些在我们的临床前研究或以前的临床试验中没有观察到的副作用。使用我们的候选产品接受治疗的患者可能还在接受其他疗法或程序，这些疗法或程序可能会导致与我们的候选产品无关的副作用或不良事件，但仍可能影响我们临床试验的成功。将危重患者纳入我们的临床试验可能会导致死亡或其他不良医疗事件，无论是在参与此类试验的过程中还是之后。这些事件可能是由一个或多个因素引起的，包括但不限于此类患者可能正在使用的其他疗法或药物、我们候选产品的药物产品配方、协议方案引起的并发症、我们候选产品的交付方法，或者仅仅是由于此类患者病情的严重性。在某些情况下，可能不清楚不良事件是由候选产品、另一种疗法、潜在疾病还是其他原因引起的，并且可能会错误地将因果关系归因于产品候选.
在我们的任何临床试验或其他赞助商的类似试验中观察到的严重不良事件或其他副作用，可能会导致难以招募患者参加临床试验，导致患者退出我们的试验，或要求我们完全放弃该候选产品的试验或我们的开发工作。我们、FDA、EMA、其他类似的监管机构或IRB可以出于各种原因随时暂停候选产品的临床试验，包括认为此类试验的受试者面临不可接受的健康风险或不良副作用，或预期的益处不能证明风险是合理的。生物技术行业开发的一些潜在疗法最初在早期试验中显示出治疗前景，但后来被发现会产生副作用，阻碍它们的进一步发展。我们不能保证我们的候选产品不会出现类似于其他基因疗法的副作用，也不能保证我们能够防止此类副作用升级到对患者不安全的水平。即使副作用不妨碍候选产品获得或保持上市批准，不良副作用也可能会因其相对于其他疗法的耐受性而抑制市场接受度，导致上市批准带有限制性标签警告或针对有限的患者群体，或导致潜在的产品责任索赔。任何这些事态的发展都可能对我们的业务、财务状况和前景造成实质性的损害。此外，如果我们的任何候选产品获得上市批准，在获得批准后，与以前在临床测试中未见过的此类候选产品相关的毒性也可能会发展，并导致要求进行额外的临床安全试验，在药品标签上添加额外的禁忌症、警告和预防措施，对产品的使用进行重大限制或将产品从市场上召回。没有任何监管机构确定我们的任何候选产品或发现计划对公众使用是安全或有效的，以提供任何指示。我们无法预测我们的候选产品是否会对人体造成毒性，从而排除监管部门的批准，如果获得批准，将导致基于临床前研究或早期临床试验的监管批准被撤销。
临床前研究和早期临床试验的结果可能不能预测后来的临床试验的成功，我们的临床试验结果可能不符合FDA、EMA或其他类似的外国监管机构的要求。
我们将被要求通过严格控制的临床试验以大量证据证明我们的候选产品在不同人群中使用是安全和有效的，然后我们才能寻求其商业销售的市场批准。临床前研究和早期临床试验的成功并不意味着未来的临床试验将会成功。例如，我们不知道我们的任何候选产品是否会在我们当前或未来的临床前研究或未来的临床试验中表现出来，就像它在以前的临床前研究或早期临床试验中一样。临床试验中的候选产品可能无法证明足够的安全性和有效性，令FDA、EMA和其他类似的外国监管机构满意，尽管已经通过临床前研究取得了进展。监管机构还可能限制后期试验的范围，直到我们证明令人满意
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安全性，这可能会推迟监管部门的批准，限制我们可能向其推销我们候选产品的患者人数，或者阻止监管部门的批准。
在某些情况下，由于许多因素，同一候选产品的不同临床试验之间的安全性和有效性结果可能存在显著差异，包括试验方案的变化、患者群体的大小和类型的差异、剂量和剂量方案和其他试验方案的差异和遵守以及临床试验参与者的退学率。使用我们的候选产品治疗的患者也可能正在接受其他疗法，可能正在使用其他批准的产品或研究新药，这可能会导致与我们的候选产品无关的副作用或不良事件。因此，对特定患者的疗效评估可能会有很大的不同，在临床试验中，不同的患者和不同的地点。这种主观性会增加我们临床试验结果的不确定性，并对其产生不利影响，而一项试验的成功并不能确保下一项试验的成功。
我们不知道我们可能进行的任何临床试验是否会证明一致或足够的有效性和安全性，足以获得我们的任何候选产品的上市批准。
如果我们在临床试验中患者的登记和/或维护方面遇到延迟或困难，我们的监管提交或必要的上市批准可能会被推迟或阻止。
如果我们不能找到并招募足够数量的合格患者参与这些试验，我们可能无法启动或继续我们的候选产品的临床试验，直到试验结束。患者登记和保留是临床试验时间安排中的重要因素，我们招募合格患者的能力可能有限或比我们预期的要慢。
我们正在开发治疗心脏病的候选产品，包括某些适应症，如罕见的遗传病，这些疾病的患者池有限，可供临床试验使用。我们也可能会遇到困难，以识别和招募适合我们计划的临床试验的疾病阶段的患者，并在治疗期间和治疗后充分监测这些受试者。发现和诊断患者的过程可能会被证明是昂贵的。此外，在我们的临床试验中，治疗医生也可以使用他们的医疗自由裁量权，建议参加我们临床试验的患者退出我们的研究，尝试替代疗法。患者也有权以任何理由退出我们的临床试验。此外，FDA、EMA或其他类似的外国监管机构可能会要求对一定数量的患者进行长期随访评估，这可能会推迟上市批准。
我们预计患者登记将受到影响，因为我们的竞争对手正在对正在开发的项目进行临床试验，这些项目与我们的候选产品具有相同的适应症，而本来有资格参加我们临床试验的患者可以参加我们竞争对手项目的临床试验。我们的临床试验的患者登记一直受到并可能继续受到其他因素的影响，包括：
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我们无法招募足够数量的患者参加我们的临床试验，这将导致重大延误，或者可能需要我们完全放弃一项或多项临床试验。在我们的临床试验中延迟登记可能会导致我们候选产品的开发成本增加，并危及我们获得销售候选产品的市场批准的能力。此外，即使我们能够招募足够数量的患者参加我们的临床试验，我们也可能难以在治疗和任何随访期内保持对临床试验的参与。
由于开发候选产品所需的大量资源，并根据我们获得资金的能力，我们必须优先开发某些计划和候选产品。此外，我们可能会将有限的资源花费在不能产生成功产品的计划或候选产品上，并且无法利用可能更有利可图或成功可能性更大的候选产品或适应症。
由于候选产品的开发需要大量资源，尤其是我们在临床试验中的候选产品，我们必须决定要追求哪些计划、候选产品和适应症，并提高分配给每个项目、候选产品和适应症的资源数量。例如，在我们的成本控制措施方面，包括在裁员的同时，我们正在优先考虑正在进行的Lead基因治疗计划的临床开发。我们关于将研究、开发、协作、管理和财政资源分配给特定项目、候选产品或治疗领域的决定可能不会导致任何可行的商业产品的开发，并可能导致资源从更好的机会中转移。同样，我们就某些平台、计划或候选产品推迟、终止或与第三方合作的潜在决定也可能随后被证明不是最优的，并可能导致我们错过预期的宝贵机会。如果我们对我们的任何项目或候选产品的可行性或市场潜力做出了错误的判断，或者误读了生物技术行业，特别是心脏病学领域的趋势，我们的业务可能会受到严重损害。因此，我们可能无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会，被要求放弃或推迟追求其他计划、候选产品或其他疾病的机会，而这些项目、候选产品或其他疾病后来可能被证明具有比我们选择追求的更大的商业潜力，或者在对我们有利的情况下，通过合作、许可或其他版税安排向我们的平台或候选产品放弃宝贵的权利，在这种情况下，我们可以投资更多资源来保留独家开发权和商业化权利。
我们面临着激烈的竞争，如果我们的竞争对手比我们更快地开发和销售技术或产品，或者比我们开发的产品更有效、更安全或更便宜，我们的商业机会将受到负面影响。
生物技术和生物制药行业的特点是技术迅速进步，竞争激烈，非常重视专利和新产品以及候选产品。我们的竞争对手已经开发、正在开发或可能开发与我们的候选产品竞争的产品、候选产品和工艺。我们成功开发和商业化的任何候选产品都将与现有疗法和未来可能出现的新疗法竞争。我们相信，有相当数量的产品目前正在开发中，并可能在未来投入商业使用，用于治疗我们可能尝试开发候选产品的条件。
我们在美国和国际上都有竞争对手，包括大型跨国制药公司、老牌生物技术公司、专业制药公司、新兴和初创公司、大学和其他研究机构。我们在招募人员、建立临床试验地点、招募临床试验受试者以及识别和许可新产品候选方面面临竞争。
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我们预计每个项目都将面临来自现有产品和正在开发的产品的竞争，并预计将面临来自各种竞争对手的激烈直接竞争。与我们相比，许多现有和潜在的竞争对手拥有更多的财务、制造、营销、药物开发、技术和人力资源以及商业专业知识。尤其是大型制药和生物技术公司，在临床测试、获得监管批准、招募患者和制造生物技术产品方面拥有丰富的经验。这些公司的研究和营销能力也比我们强得多，可能也有已经获得批准或处于开发后期阶段的产品，以及在我们的目标市场与领先公司和研究机构的合作安排。老牌制药和生物技术公司也可能大举投资，以加快新化合物的发现和开发，或者授权使用可能使我们开发的候选产品过时的新化合物。规模较小或处于早期阶段的公司也可能被证明是重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排，以及在获得对我们的计划补充或必要的技术方面。由于所有这些因素，我们的竞争对手可能会在我们之前成功地获得FDA、EMA或其他类似的外国监管机构的批准，或者在我们之前发现、开发和商业化我们领域的产品。
如果我们的竞争对手开发和商业化比我们可能开发的任何产品更安全、更有效、副作用更少、更方便、更广泛的标签、更有效的营销、更广泛的报销或更便宜的产品，我们的商业机会可能会减少或消失。我们的竞争对手也可能比我们更快地获得FDA、EMA或其他类似外国监管机构对其产品的营销批准，这可能会导致我们的竞争对手在我们能够进入市场之前建立强大的市场地位。由于基因治疗产品的性质，潜在患者使用竞争对手的基因治疗产品可能会在以后的某个时间点排除使用我们的候选基因治疗产品的可能性。即使我们开发的候选产品获得了市场批准，如果到那时已经批准了任何竞争产品，它们的定价可能会比竞争对手的产品高出很多，导致竞争力下降。我们的竞争对手开发的技术进步或产品可能会使我们的技术或候选产品过时、缺乏竞争力或不经济。如果我们无法有效竞争，我们从销售我们可能开发的产品中获得收入的机会可能会受到不利影响，如果获得批准的话。
我们宣布或公布的临床试验的中期、主要和初步数据可能会随着更多患者数据的出现而发生变化，并受到审计和验证程序的影响，这可能会导致最终数据发生重大变化。
我们可能会不时地公开披露我们临床试验的初步、中期或背线数据。这些临时更新是基于对当时可获得的数据的初步分析，结果以及相关的结论和结论可能会在获得更多数据和对与特定研究或试验有关的数据进行更全面的审查后发生变化。我们还作出假设、估计、计算和结论，作为我们数据分析的一部分，我们可能没有收到或没有机会全面和仔细地评估所有数据。因此，我们报告的背线结果可能与相同研究的未来结果不同，或者一旦收到更多数据并进行充分评估，不同的结论或考虑因素可能会使这些结果合格。背线数据仍需接受审计和核实程序，这可能会导致最终数据与我们之前公布的初步数据大不相同。因此，在最终数据可用之前，应谨慎查看背线数据。此外，我们可能只报告某些终端的中期分析，而不是所有终端的中期分析。我们可能完成的临床试验的中期数据面临这样的风险，即随着患者登记的继续和更多患者数据的获得，一个或多个临床结果可能会发生实质性变化。中期数据和最终数据之间的不利变化可能会严重损害我们的业务和前景。此外，我们或我们的竞争对手未来额外披露中期数据可能会导致我们普通股的价格波动。
此外，其他人，包括监管机构，可能不接受或同意我们的假设、估计、计算、结论或分析，可能自己进行分析，或者可能以不同的方式解释或权衡数据的重要性，这可能会影响特定计划的价值、特定候选产品或产品的批准或商业化，以及我们公司的总体情况。此外，我们选择公开披露的有关特定研究或临床试验的信息通常是基于广泛的信息，您或其他人可能不同意我们确定的重要信息或其他适当信息包括在我们的披露中。如果我们报告的初步或背线数据与最近的、最终的或实际的结果不同，或者如果其他人，
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包括监管机构在内，如果我们不同意所得出的结论，我们获得批准并将我们的候选产品商业化的能力可能会受到损害，这可能会损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
基因疗法是新颖、复杂和难以制造的。我们可能会遇到生产问题，导致我们候选产品的开发或商业化延迟，如果获得批准，我们的产品供应将受到限制，或者以其他方式严重损害我们的业务。
我们的候选基因治疗产品需要比大多数化学和蛋白质药物所需的加工步骤更复杂的步骤。此外，与化学药物不同，像我们这样的生物的物理和化学性质通常不能完全表征。因此，对成品的检测可能不足以确保产品以预期的方式运行。因此，我们需要采用多个步骤来控制我们的制造过程，以确保该过程有效，并且候选产品严格且一致地符合该过程。
制造过程中的问题，即使是与正常过程的微小偏差，包括在制造药物、药物产品灌装、标签、包装、储存和运输以及质量控制和测试期间，都可能导致产品缺陷、批次不合格、产品召回、产品责任索赔或库存不足。此外，我们可能会遇到问题，无法获得足够数量和质量的临床级材料，满足FDA或其他类似适用的外国监管机构的标准或规范，并具有一致和可接受的生产产量和成本。
此外，如果我们与第三方的任何制造协议因任何原因而终止，可以替代的制造商数量有限，将制造转移到替代将需要相当长的时间。如果我们或我们的第三方制造商或供应商由于这些挑战或其他原因而无法生产足够数量的产品用于临床前研究或临床试验或商业化，我们的开发和商业化努力将受到损害，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生不利影响。
由于我们的制造经验有限，不能保证我们将能够成功地制造出支持我们的临床开发和商业化计划的候选产品。
我们拥有完全集成和内部化的AAV制造能力，以支持我们的基因治疗产品候选产品。然而，为了优化我们的资源并利用在小分子制造方面的广泛第三方经验，我们打算与合同开发和制造组织(CDMO)合作开发我们的小分子项目。
虽然我们的一些员工之前在其他公司工作过，但在生物制药产品的制造方面有经验，作为一家公司，我们在制造方面的经验有限。此外，维持制造业务需要大量资源、管理时间和资本支出，特别是在与业务、质量、监管、设施和信息技术有关的领域。
我们不能保证我们的设施将能够生产足够数量的候选产品，以支持我们的临床前研究以及正在进行和计划中的临床试验。在我们的制造设施中，我们可能会面临临床用品生产的延迟或成本增加。我们还可能在招聘和留住运营我们的制造设施和流程所需的经验丰富的科学、质量控制和制造人员方面遇到问题。如果我们在上述任何领域遭遇意外的员工短缺或人员流失，我们可能无法有效管理我们正在进行的制造业务，并且我们可能无法通过开发这些能力获得预期的运营效率，这可能会对我们的产品开发时间表产生负面影响，或导致难以保持遵守适用的法规要求。
如果我们没有维持足够的候选产品的后备供应，在我们内部制造能力的持续发展方面的任何延误都可能扰乱或延迟我们候选产品的供应。
它还可能妨碍我们进一步改进工艺、维持质量控制、限制我们对合同制造商的依赖以及保护我们的商业秘密和其他知识产权，并可能对我们候选产品的开发或商业化产生不利影响。此外，如果我们在临床开发过程中被要求更换制造设施，我们还可能被要求进行额外的研究，向监管机构发出通知，向监管机构提交额外的申请，并获得监管机构对新设施的批准，这些批准可能会被推迟或永远不会获得。
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我们的制造设施将受到重要的政府法规和审批的制约，如果我们不遵守法规或维持审批，这些法规和审批往往成本高昂，可能会对我们的业务造成不利影响。
我们将需要遵守FDA和适用的外国监管机构对临床试验候选产品的生产和商业供应(如果获得批准)的cGMP要求。我们将接受FDA和其他司法管辖区类似机构的检查，以确保符合适用的监管要求。这些要求包括对我们的制造设备和工艺进行鉴定和验证。任何未能遵守cGMP或其他监管要求的情况，或由于我们的设施或第三方供应商的设施或运营未能遵守监管要求或通过任何监管机构检查而导致的延迟、中断或其他问题，都可能严重损害我们开发和商业化我们的候选产品的能力，包括导致我们的候选产品在临床试验中的可用性出现重大延误，或者终止或搁置临床试验，或者延迟或阻止提交或批准我们的候选产品的营销申请。严重的不遵守也可能导致施加制裁，包括罚款、禁令、民事处罚、监管机构未能为我们的候选产品授予上市批准、延迟、暂停或撤回批准、许可证吊销、产品扣押或召回、运营限制和刑事起诉，任何这些都可能损害我们的声誉。如果我们不能保持法规遵从性，我们可能不被允许销售我们的候选产品和/或可能受到产品召回、扣押、禁令或刑事起诉。
我们可能无法以足够的质量和数量成功制造我们的候选产品，这将延迟或阻止我们开发我们的候选产品并将所产生的经批准的产品商业化(如果有)。
到目前为止，我们的候选产品已经大量生产，足以用于临床前研究和我们的领先候选产品的第一阶段临床试验。为了对候选产品进行临床试验，并在候选产品获准销售的情况下将结果产品商业化，我们将需要生产更大数量的候选产品。我们可能无法及时或以经济高效的方式或根本不能成功地重复或增加我们的任何候选产品的制造能力。制造的重大变化或扩大可能需要额外的验证研究，这是昂贵的，监管机构必须审查和批准。此外，在这些更改或扩展活动期间可能会出现质量问题。
随着候选产品从临床前研究和临床试验发展到上市批准和商业化，开发计划的各个方面，如制造方法和配方，在此过程中经常会发生变化，以努力优化产量和生产批量，最大限度地降低成本，并实现一致的质量和结果。这样的变化有可能无法实现这些预期目标。这些变化中的任何一个都可能导致我们的候选产品表现不同，并影响计划中的临床试验或使用改变后的材料进行的其他未来临床试验的结果。这可能会推迟临床试验的完成，需要进行过渡临床试验或重复一项或多项临床试验，增加临床试验成本，推迟我们候选产品的批准，并危及我们将候选产品商业化(如果获得批准)和创造收入的能力。
如果我们不能成功地以足够的质量和数量制造我们的任何候选产品，该候选产品的开发和任何最终产品的监管批准或商业推出可能会推迟，或者可能出现供应短缺，这可能会严重损害我们的业务。
我们的候选产品可能无法在医生、患者、医疗保健付款人和医学界其他商业成功所必需的人中获得足够的市场接受度。
即使我们的候选产品获得监管部门的批准，它们也可能无法在医生、患者、第三方付款人和医学界其他人中获得足够的市场接受度。如果我们不能证明足够的安全性或有效性来允许我们的候选产品得到更广泛的使用，我们可能不会产生显著的产品收入，我们也可能无法盈利。我们批准的任何候选产品的市场接受度将取决于许多因素，包括：
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如果我们的任何候选产品获得批准，但没有获得医生、医院、医疗保健付款人和患者的足够程度的接受，我们可能无法从该候选产品产生或获得足够的收入，我们的财务业绩可能会受到负面影响。
公众对用于治疗心脏病的基因治疗技术或精确药物的不良印象或监管审查可能会对我们开发的候选产品的开发进度或商业成功产生负面影响。
基因治疗和精确医学仍然是新技术。我们产品的商业成功，如果成功开发和批准，可能会受到基因疗法或精密医学不安全、无效、不道德或不道德的说法的不利影响。这可能会导致不利的公众认知和我们的任何候选产品无法获得公众或医学界的接受。不利的公众看法也可能对我们为候选产品招募临床试验的能力产生不利影响。此外，任何获得监管批准的候选产品能否成功商业化，将取决于医生开出的处方，以及他们的患者是否愿意接受治疗，这些治疗涉及使用这些候选产品来代替或补充他们已经熟悉的现有治疗方法，并且可能获得更多的临床数据。
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宣传我们候选产品的临床前研究或临床试验中的任何不良事件或不利结果，或关于我们的竞争对手或使用类似技术的学术研究人员的研究或试验，即使最终不能归因于我们的技术或产品候选，也可能对公众舆论产生负面影响。公众对AAV技术在人类疗法或精密医学中的使用持负面看法，无论是与我们的技术还是我们竞争对手的技术有关，都可能导致政府加强监管，推迟候选产品的开发和商业化，或者减少对最终产品的需求，任何这些都可能严重损害我们的业务。它还可能对我们筹集资金或达成战略协议以开发我们的候选产品的能力产生负面影响。
患有我们正在开发的候选产品的疾病的患者数量有限，可能会使我们更难登记或完成临床试验，或者可能导致我们的临床试验结果没有达到足以获得上市批准的统计意义水平。即使这些候选产品获得市场批准，因为这样的目标患者群体很少，目标患者群体可能更少，我们必须能够成功识别患者并夺取显著的市场份额，以实现盈利和增长。
我们计划在临床试验中评估我们的候选产品的一些适应症是罕见的遗传性疾病。因此，可以用于临床试验的患者池有限。除了这些疾病的罕见之外，我们计划的临床试验的资格标准将进一步限制可用的研究参与者，因为我们将要求患者具有我们可以测量的特定特征，以确保他们的疾病足够严重或不太严重，不能将他们包括在试验中。此外，识别我们寻求治疗的疾病的患者的努力还处于早期阶段，我们无法准确预测可能治疗的患者数量。如果我们不能找到并招募足够数量的符合条件的患者参与试验，或根据适用法规的要求或为给定试验提供适当的统计数据所需，我们可能无法及时启动或继续我们的候选产品的临床试验。同样，由于我们打算治疗的一些疾病在本质上是罕见的，我们计划利用少量患者设计和进行临床试验，以评估我们候选产品的安全性和治疗活性。在较小的受试者群体中进行试验会增加这样的风险，即仅在少数患者中观察到的任何安全性或有效性问题可能会阻止此类试验达到统计意义或以其他方式满足其指定的终点，这可能需要我们进行额外的临床试验，或者推迟或阻止我们的候选产品获得监管部门的批准，这将严重损害我们的业务。
此外，我们候选产品的潜在可寻址患者群体可能有限，或者可能无法接受我们的候选产品的治疗，新患者可能变得越来越难以识别或接触，这将对我们的运营结果和业务产生不利影响。此外，即使我们为我们的候选产品获得了相当大的市场份额，因为潜在的目标人群非常少，尽管我们获得了如此巨大的市场份额，我们也可能永远不会实现盈利。
我们开发的任何候选产品可能会受到不利的第三方承保和报销做法以及定价法规的约束。
第三方付款人(包括政府卫生行政部门、私人医疗保险公司、管理性医疗组织和其他第三方付款人)的承保范围和范围以及足够的报销对大多数患者能够负担得起昂贵的治疗至关重要。我们最初为我们的基因治疗产品候选寻求的适应症是患者群体较小。对于旨在治疗较小患者群体的候选产品在商业上是可行的，这些候选产品的报销金额必须相对较高，以解决数量不足的问题。因此，我们将需要为任何考虑到较小潜在市场规模的经批准的候选产品实施覆盖和报销战略。
我们的任何候选产品获得营销批准的销售将在很大程度上取决于这些候选产品的成本将在多大程度上由第三方付款人支付和报销，无论是在美国还是在国际上。如果无法获得报销，或仅限于有限的级别，我们可能无法成功地将我们的候选产品商业化。即使提供了保险，批准的报销金额也可能不够高，不足以让我们建立或保持足够的定价，以实现足够的投资回报。承保范围和报销可能会影响我们获得营销批准的任何候选产品的需求或价格。如果承保范围和报销金额不可用，或者
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仅限于有限的级别，我们可能不会成功地将我们获得市场批准的任何候选产品商业化。
与第三方付款人覆盖范围和新批准产品的报销有关的不确定性很大。例如，在美国，有关新产品报销的主要决定通常由医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)，这是美国卫生与公众服务部的一个机构。CMS决定新产品是否以及在多大程度上将在联邦医疗保险下覆盖和报销，而私人第三方支付者通常在很大程度上遵循CMS关于覆盖和报销的决定。然而，第三方付款人决定为产品候选人提供保险并不能保证其他付款人也将为产品候选人提供保险或以相同的报销水平提供保险。因此，确定覆盖范围的过程往往既耗时又昂贵。这一过程将要求我们为每个第三方付款人分别提供使用我们的产品的科学和临床支持，但不能保证将始终如一地应用保险和适当的报销或首先获得足够的报销。
越来越多的第三方付款人要求制药公司在标价的基础上向他们提供预定的折扣，并对医疗产品的定价提出挑战。此外，这些支付者越来越多地挑战价格，检查医疗必要性，审查候选医疗产品的成本效益。在获得新批准的药物的保险和补偿方面，可能会出现特别重大的延误。第三方付款人可以将覆盖范围限制在批准的清单上的特定候选产品，即所谓的处方表，其中可能不包括FDA批准的特定适应症的所有药物。我们可能需要进行昂贵的药物经济学研究，以证明我们产品的医疗必要性和成本效益。尽管如此，我们的候选产品可能不被认为是医学上必要的或具有成本效益的。我们不能确保我们商业化的任何产品都可以获得保险和报销，如果可以报销，报销水平是多少。
在美国以外，治疗药物的商业化通常受到广泛的政府价格控制和其他市场监管的制约，我们认为，欧洲、加拿大和其他国家对成本控制举措的日益重视已经并将继续给我们的候选产品等治疗药物的定价和使用带来压力。在许多国家，特别是欧盟国家，作为国家卫生系统的一部分，医疗产品价格受到不同的价格控制机制的制约。在这些国家，在产品获得上市批准后，与政府当局进行定价谈判可能需要相当长的时间。为了在一些国家获得报销或定价批准，我们可能需要进行一项临床试验，将我们候选产品的成本效益与其他可用的疗法进行比较。一般来说，这种制度下的产品价格比美国低得多。其他国家允许公司自己定价，但监控公司利润。额外的外国价格管制或定价法规的其他变化可能会限制我们能够向我们的候选产品收取的费用。因此，在美国以外的市场，与美国相比，我们产品的报销可能会减少，可能不足以产生商业上合理的收入和利润。
如果我们无法为第三方付款人的任何候选产品建立或维持承保范围和足够的报销，则这些产品的采用和销售收入将受到不利影响，如果获得批准，这反过来可能会对营销或销售这些候选产品的能力产生不利影响。承保政策和第三方付款人报销率可能随时发生变化。即使我们获得监管部门批准的一个或多个产品获得了有利的承保和报销状态，未来也可能实施不太有利的承保政策和报销费率。
我们的业务存在重大的产品责任风险，如果我们无法获得足够的保险范围，这种无法承保可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。如果对我们提起产品责任诉讼，我们可能会承担重大责任，并可能被要求限制我们产品的商业化。
我们的业务使我们面临着在治疗疗法的开发、测试、制造和营销过程中固有的重大产品责任风险。我们有有限产品责任险。我们拥有或可能获得的任何保险都可能不能为潜在的责任提供足够的保险。随着临床试验和产品责任保险变得越来越昂贵，我们可能无法以合理的成本获得足够的保险，以保护我们免受产品责任索赔造成的损失，这些损失可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。此外，我们的保险单可能有各种例外，我们可能会受到产品责任索赔的影响，而我们没有承保范围。我们可能需要支付任何由法院或
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在超出我们的承保范围限制或不在我们的保险覆盖范围内的和解协议中，我们可能没有或无法获得足够的资本来支付此类金额。即使我们与任何未来的合作者达成的协议使我们有权获得损失赔偿，如果出现任何索赔，这种赔偿也可能是不可用的或足够的。
如果我们的任何候选产品导致或被认为造成伤害，或在临床测试、制造、营销或批准后销售期间被发现不适合，我们可能会被起诉。任何此类产品责任索赔可能包括对制造缺陷、设计缺陷、未能警告产品固有危险、疏忽、严格责任或违反保修的指控。根据州消费者保护法，索赔也可以主张。如果我们不能成功地在产品责任索赔中为自己辩护，我们可能会招致重大责任或被要求限制对我们产品的测试和商业化。即使是成功的防御也需要大量的财政和管理资源。
无论案情如何或最终结果如何，赔偿责任可能会导致：
与监管审批和其他法律合规事项相关的风险
FDA、EMA和其他可比的外国监管机构的监管审批过程漫长、耗时，而且本质上是不可预测的。如果我们最终无法获得监管部门对我们的候选产品的批准，我们将无法产生产品收入，我们的业务将受到实质性损害。
我们的候选产品正在并将继续受到广泛的政府法规的约束，这些法规涉及药品的研究、测试、开发、制造、安全、功效、批准、记录保存、报告、标签、储存、包装、广告和促销、定价、营销、分销和孤儿专有性。在新药获准上市之前，必须在美国和许多外国司法管辖区成功完成严格的临床前测试和临床试验以及广泛的监管批准程序。获得FDA、EMA和其他类似的外国监管机构的批准是昂贵的、不可预测的，通常需要在临床试验开始后多年，并取决于许多因素，包括所涉及的候选产品的类型、复杂性和新颖性以及替代疗法的可用性。此外，在候选产品的临床开发过程中，批准政策、法规或获得批准所需的临床数据的类型和数量可能会发生变化，并且可能因司法管辖区而异，这可能会导致批准的延迟或不批准申请的决定。监管机构在审批过程中拥有相当大的自由裁量权，可以拒绝接受任何申请，也可以决定我们的数据不足以获得批准，需要额外的临床前、临床或其他数据。
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我们不能保证我们开发的任何候选产品都能通过所需的临床测试，并获得开始销售这些产品所需的监管批准。我们候选产品的申请可能会因多种原因而被推迟或无法获得监管部门的批准，包括以下原因：
这一漫长的审批过程，以及临床试验结果的不可预测性，可能会导致我们无法获得监管部门的批准，无法将我们的任何候选产品推向市场，这将严重损害我们的业务、运营结果和前景。在寻求或获得所需批准方面的任何延误或失败，都将对我们从我们正在开发并正在寻求批准的任何特定候选产品中创造收入的能力产生重大和不利的影响。
在一个司法管辖区获得并保持对我们候选产品的监管批准，并不意味着我们将成功地在其他司法管辖区获得我们候选产品的监管批准。
在一个司法管辖区获得并保持对我们的候选产品的监管批准并不保证我们将能够在任何其他司法管辖区获得或保持监管批准。例如，即使FDA或EMA批准了候选产品的上市，外国司法管辖区的可比监管机构也必须批准候选产品在这些国家的制造、营销、促销和报销。然而，在一个司法管辖区未能或延迟获得监管批准，可能会对其他司法管辖区的监管批准过程产生负面影响。审批程序因司法管辖区而异，可能涉及与美国不同的要求和行政审查期限，包括额外的临床前研究或临床试验，因为在一个司法管辖区进行的临床试验可能不会被其他司法管辖区的监管机构接受。在美国以外的许多司法管辖区，候选产品必须先获得报销批准，然后才能在该司法管辖区批准销售。
获得外国监管批准以及建立和维持对外国监管要求的遵守可能会给我们带来重大延误、困难和成本，并可能推迟或阻止我们的产品在某些国家/地区推出。如果我们或任何未来的合作伙伴未能遵守法规
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如果我们无法满足国际市场的需求，或未能获得相应的营销批准，我们的目标市场将会减少，我们充分发挥潜在候选产品的市场潜力的能力将受到损害。
即使我们的候选产品获得了监管部门的批准，这样的批准可能比我们寻求的范围更窄，我们的候选产品将受到重大的上市后监管要求和监督。
即使我们最终完成了临床测试并获得了我们的候选产品的批准，FDA、EMA和其他类似的外国监管机构可能会批准我们的候选产品，因为它们的适应症或患者人数可能比我们最初要求的更有限，或者可能会施加其他限制产品商业潜力的处方限制或警告。此外，任何上市药物的监管批准可能会受到我们可能营销、推广和宣传该药物或标签或其他限制的批准用途或适应症的重大限制。监管当局可以要求使用条件方面的预防措施或禁忌症，或者他们可以根据昂贵的上市后临床试验的表现给予批准。此外，FDA有权要求风险评估和缓解战略计划作为批准NDA的一部分，或在批准后，这可能会对批准的药物的分销或使用施加进一步的要求或限制。这些要求或限制可能包括将处方限制在某些经过专门培训的医生或医疗中心，将治疗限制在符合某些安全使用标准的患者，以及要求接受治疗的患者登记注册。上述任何情况都可能对我们的候选产品的商业前景造成重大损害，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景造成重大损害，并可能显著限制药物的市场规模并影响第三方付款人的报销。
此外，如果FDA或外国监管机构批准我们的候选产品，我们候选产品的制造过程、标签、包装、分销、不良事件报告、储存、广告、促销、进口、出口和记录保存将受到广泛和持续的监管要求。这些要求包括提交安全性和其他上市后信息和报告、注册，以及我们在批准后进行的任何临床试验中持续遵守cGMP和GCP。药品制造商及其设施还受到FDA和其他监管机构的持续审查和定期突击检查，以确保符合cGMP法规和标准。如果我们或监管机构发现某一产品存在以前未知的问题，如意外严重性或频率的不良事件，或该产品的制造设施存在问题，监管机构可能会对该产品、该制造设施或我们施加限制，包括要求召回或从市场上撤回该产品或暂停生产。此外，如果不遵守FDA、EMA和其他类似的外国监管要求，我们的公司可能会受到行政或司法制裁，包括：
上述任何事件或处罚的发生可能会抑制我们将候选产品商业化的能力，如果获得批准，并产生收入。此外，我们或任何未来的合作伙伴不遵守
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监管要求，包括安全监测和与为儿科人群开发产品有关的要求，也可能导致重大的经济处罚。
在某种程度上，我们从FDA为我们的候选产品获得了孤儿药物和其他名称，我们可能没有意识到这些名称的全部好处。此外，孤立药物的排他性可能不会阻止FDA、EMA或其他类似的外国监管机构批准竞争对手的产品。
包括美国和欧盟在内的一些司法管辖区的监管机构可能会将患者人数相对较少的药物指定为孤儿药物。根据《孤儿药品法》，如果一种产品是用于治疗罕见疾病或疾病的药物，FDA可以将其指定为孤儿药物，通常定义为在美国每年患者人数少于20万人，或在美国患者人数超过20万人，而在美国，开发药物的成本无法从美国的销售中收回。同样，在欧盟，根据EMA孤儿药物产品委员会的建议，欧盟委员会批准孤儿药物指定，以促进用于诊断的药物的开发。预防或治疗威胁生命或慢性衰弱的疾病，在欧洲，影响不超过10,000人中的5人，并且没有授权对其进行令人满意的诊断、预防或治疗方法(或该产品将对受影响的人产生重大好处)。此外，用于诊断、预防或治疗危及生命、严重虚弱或严重和慢性疾病的药物也被授予名称。在欧盟，指定孤儿药物使一方有权获得降低费用或免除费用等经济激励措施，如果没有激励措施，该药物在欧洲的销售不太可能足以证明开发该药物的必要投资是合理的。然而，不能保证我们将能够为我们的候选产品获得孤立的称号。
在美国，孤儿药物指定使一方有权获得财政激励，如为临床试验费用、税收优惠和用户费用减免提供赠款资金的机会。此外，如果具有孤儿药物名称的产品随后获得FDA对其具有此类名称的疾病的第一次批准，则该产品有权获得孤儿药物排他性。美国的孤儿药物排他性规定，FDA不得批准任何其他申请，包括完整的NDA，在七年内销售相同适应症的同一药物，除非在有限的情况下。鉴于法院在本案中的判决Catalyst Pharms，Inc.诉Becera案, 14 F.4这是 1299 (11这是CIR.2021年)一案中，FDA在2023年1月的一份通知中澄清，虽然该机构遵守了法院#年的命令触媒，FDA打算继续将其对该法规的长期解释应用于触媒订单--即，孤儿药物排他性的范围限于一种药物被批准用于的用途或适应症，这允许其他赞助商在同一孤儿指定疾病或条件下获得对尚未获得批准的药物的新用途或适应症的批准。目前尚不清楚未来的诉讼、立法、机构决定和行政行动将如何影响孤儿药物独家经营的范围。在欧洲适用的专营期为十年。如果一种药物不再符合孤儿药物指定的标准，或者如果该药物的利润足够高，从而不再有理由获得市场排他性，那么欧洲的排他性期限可以缩短到六年。
根据罕见儿科疾病优先审查代金券计划，获得治疗罕见儿科疾病的药物或生物制品的批准的赞助商可能有资格获得代金券，该代金券可以兑换为其他产品的优先审查。赞助商也可以将代金券转让或出售给其他赞助商。FDA将罕见儿科疾病优先审查券授予获得批准并符合某些标准的罕见儿科疾病产品的赞助商，包括旨在治疗0至18岁儿童严重或危及生命的疾病或疾病的表现的候选产品。根据现行法律，罕见儿科疾病优先审查计划将于2024年9月30日后开始日落。FDA只有在赞助商对一种药物有罕见儿科疾病指定，并且该指定是在2024年9月30日之前批准的情况下，才能为批准的罕见儿科疾病产品申请颁发代金券。2026年9月30日之后，FDA可能不会授予任何罕见儿科疾病优先审查代金券。不能保证我们的任何候选产品都会在那个日期之前获得批准，或者根本不能。我们可能无法在计划到期前获得优先审查券，除非国会进一步重新授权该计划。
我们基因治疗平台的主要候选产品TN-201和TN-401已分别获得FDA和欧盟委员会的孤儿药物称号，我们可能会为美国、欧洲和其他司法管辖区的其他候选产品寻求孤儿药物称号。2024年7月，我们收到了FDA对MYBPC3相关HCM患者TN-201的罕见儿科疾病指定。我们可能无法为我们的候选产品保持孤儿药物的排他性，也可能无法实现孤儿药物指定和罕见儿科疾病指定的所有好处。获得这些认证不会改变FDA监管部门批准我们的标准
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这可能不会加快对任何候选产品的监管审查速度，也不会增加任何候选产品获得上市批准的可能性。
我们可能不是第一个获得上市批准的产品候选产品，我们已经获得了孤儿指定的适应症的孤儿药物指定，在这种情况下，我们可能被排除在适用的专营期内获得我们的候选产品的上市批准。此外，如果我们寻求批准比孤儿指定的适应症更广泛的适应症，或者如果FDA后来确定指定的请求存在重大缺陷，或者如果我们无法确保我们能够生产足够数量的产品来满足患有罕见疾病或疾病的患者的需求，那么我们在美国的独家营销权可能会受到限制。此外，即使我们获得了一种产品的孤儿药物排他性，这种排他性也可能无法有效地保护该产品免受竞争，因为具有不同活性部分的不同药物可能会被批准用于相同的条件。即使在孤儿药物获得批准后，如果FDA得出结论认为后一种药物在临床上更安全、更有效，或者对患者护理做出了重大贡献，或者具有孤儿排他性的产品的制造商无法维持足够的产品数量，则FDA随后可以针对相同的情况批准具有相同活性部分的相同药物。孤儿药物指定既不会缩短药物的开发时间或监管审查时间，也不会在监管审查或批准过程中给候选产品带来任何优势，也不会使候选产品有权获得优先审查。
我们可能会面临当前FDA和医疗保健法规以及未来立法的变化带来的困难。
现有的监管政策可能会发生变化，可能会颁布额外的政府法规，以阻止、限制或推迟对我们候选产品的监管批准。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们无法保持监管合规性，我们可能会失去我们可能获得的任何营销批准，我们可能无法实现或保持盈利。
我们也无法预测未来立法或行政或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度，无论是在美国还是在国外。例如，本届美国政府的某些政策可能会影响我们的商业和行业，这可能会对FDA参与常规监管和监督活动的能力造成重大负担，或以其他方式严重延迟，例如通过制定规则、发布指南以及审查和批准营销申请来实施法规。很难预测当前和未来的立法、行政行动和诉讼(包括下面提到的行政命令)将如何实施，以及它们将在多大程度上影响我们的业务、我们的临床开发以及FDA和其他机构行使其监管权力的能力，包括FDA的审批前检查和对我们提交给FDA的任何监管文件或申请的及时审查。如果这些行政行动限制了FDA在正常过程中从事监督和执行活动的能力，或者限制了我们的业务运营，包括我们承包商的运营，我们的业务可能会受到负面影响。
最近，美国最高法院推翻了雪佛龙原则，该原则在针对联邦政府机构(如FDA)的诉讼中尊重监管机构的法定解释，在这些机构中，法律是模棱两可的。这一具有里程碑意义的最高法院裁决可能会促使更多的公司和其他利益相关者对FDA提起诉讼，挑战FDA的长期决定和政策，包括FDA对市场排他性的法定解释和药品审批的“确凿证据”要求，这可能会削弱FDA的权威，导致行业的不确定性，并扰乱FDA的正常运作，其中任何一项都可能推迟FDA对我们监管提交的审查。我们无法预测这一决定的全部影响，未来对FDA提出的司法挑战，或者未来立法或行政行动可能产生的政府监管的性质或范围。
例如，2010年3月，经2010年医疗保健和教育协调法案(统称为ACA)修订的2010年患者保护和平价医疗法案获得通过，极大地改变了政府和私营保险公司为医疗保健融资的方式，并继续对美国制药业产生重大影响。自颁布以来，ACA的某些方面一直受到司法和国会的挑战，其中一些已经成功，这给我们的业务带来了相当大的不确定性。尽管美国最高法院在2021年裁定德克萨斯州和其他挑战者没有挑战ACA的法律地位，但我们无法预测未来的挑战将如何影响我们的业务，或者其他哪些医疗保健
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措施和法规最终将在联邦或州一级实施，或任何未来的立法或法规可能对我们的业务产生的影响。
此外，自ACA颁布以来，美国还提出并通过了其他立法修改，包括从2013年4月1日起对医疗保险提供者支付的总金额进行削减，通过后续修正案，这一修改将一直有效到2032年，并将政府向提供者追回多付款项的诉讼时效期限从三年延长到五年。这些和未来的法律可能会导致医疗保险和其他医疗保健资金的进一步减少，如果获得批准，这可能会对我们药品的客户以及我们的财务运营产生实质性的不利影响。
此外，政府最近对药品制造商为其上市产品定价的方式进行了更严格的审查，导致国会进行了几次调查，并提出并颁布了联邦和州立法，这些立法旨在提高产品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，以及改革政府对药品的报销方法。
根据2021年美国救援计划法案，取消了制造商向州医疗补助计划支付的医疗补助药品退税计划退税的法定上限。取消这一上限可能会要求制药商支付比销售产品更多的回扣，这可能会对我们的业务产生实质性影响。2021年7月，拜登政府发布了一项行政命令，名为“促进美国经济中的竞争”，其中有多项条款旨在增加处方药的竞争。2022年8月，国会通过了《2022年通胀降低法案》(The IRA)，其中包括对制药业和联邦医疗保险受益人具有重大影响的处方药条款，包括允许联邦政府就某些高价单一来源联邦医疗保险药物的最高公平价格进行谈判，对不遵守药品价格谈判要求的制造商施加惩罚和消费税，要求所有联邦医疗保险B部分和D部分药物获得通胀回扣，如果其药品价格增长快于通胀，则有限的例外，以及重新设计联邦医疗保险D部分以降低受益人的自付处方药成本等变化。包括制药公司和美国制药研究和制造商在内的各种利益攸关方已对联邦政府提起诉讼，声称爱尔兰共和军的价格谈判条款违宪。这些司法挑战的影响以及鉴于最高法院推翻雪佛龙政府对我们和整个制药业实施的理论、立法、行政和行政行动以及任何未来的医疗措施和机构规则都不清楚。实施成本控制措施，包括IRA下的处方药条款，以及其他医疗改革，可能会阻止我们能够创造收入、实现盈利或将我们的候选产品商业化(如果获得批准)。
在州一级，立法机构越来越多地通过立法并实施旨在控制药品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入和营销成本披露的限制以及透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量购买。许多州正在考虑或最近已经颁布了州药品价格透明度和报告法，这可能会大幅增加我们的合规负担，并使我们在获得监管部门批准后开始商业化后，根据此类州法律承担更大的责任。我们无法预测美国联邦或州医疗保健立法的未来走向，这些立法旨在扩大医疗保健的可获得性，控制或降低医疗保健成本。这些以及法律或监管框架的任何进一步变化，减少了我们的收入或增加了我们的成本，也可能对我们的业务、财务状况和运营结果产生重大和不利的影响。
我们预计，ACA以及未来可能采取的其他医疗改革措施，可能会导致更严格的覆盖标准，并对我们收到的任何批准产品的价格构成额外的下行压力。联邦医疗保险或其他政府计划报销的任何减少都可能导致私人支付者支付的类似减少。实施成本控制措施或其他医疗改革可能会阻止我们创造收入、实现盈利或将我们的候选产品商业化。
已经提出了立法和监管建议，以扩大批准后的要求，并限制生物技术产品的销售和促销活动。我们不能确定是否会颁布更多的立法变化，或者FDA的法规、指南或解释是否会改变，或者这些变化对我们的候选产品的上市批准(如果有)可能会产生什么影响。此外，通过以下方式加强审查
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国会对FDA的审批程序可能会大大推迟或阻止上市审批，以及使我们受到更严格的产品标签和上市后测试等要求的影响。
我们在数据隐私和安全方面遵守严格的法律、规则、法规、政策、行业标准和合同义务，并可能在我们扩展的司法管辖区受到其他相关法律和法规的约束。其中许多法律和法规可能会发生变化和重新解释，可能会导致索赔、改变我们的业务做法、罚款、增加运营成本或对我们的业务造成其他损害。
全球隐私和个人信息安全问题的监管框架正在迅速演变，在可预见的未来可能仍然不确定。美国联邦以及各州、地方和外国政府机构已经通过或正在考虑通过法律、规则、法规和标准来限制个人信息的收集、分发、使用、披露、存储、安全和其他处理。
在美国以外，相关的法律要求还在继续演变。例如，在欧盟，健康数据和其他个人数据的收集和使用，包括在临床试验中收集的个人数据，由一般资料保障规例(GDPR)，通过某些欧盟成员国一级的立法，将大量义务强加给公司，并赋予个人新的权利。GDPR也是英格兰和威尔士、苏格兰和北爱尔兰法律的一部分，根据2018年欧盟(退出)法案第3条，并经数据保护、隐私和电子通信(修正案等)修订。《2019年(欧盟退出)条例》(SI 2019/419)，即英国GDPR。不遵守GDPR或英国GDPR可能会导致高达20,000,000欧元的罚款或上一财政年度全球年营业额的4%(以较高者为准)，以及其他行政处罚。GDPR或英国GDPR增加了我们在可能处理的个人数据方面的责任和责任，我们可能需要实施额外的措施，以努力遵守GDPR和英国GDPR或欧洲经济区(EEA)、英国(UK)和瑞士有关隐私和数据保护的其他法律、规则、法规和标准。这可能是繁重的，如果我们遵守GDPR和英国GDPR或其他适用法律、规则、法规和标准的努力不成功，或被认为不成功，可能会对我们的业务产生不利影响。此外，对从欧洲经济区、英国和瑞士向美国转移个人数据的限制，所有这些都可能限制我们在这些司法管辖区的活动，限制我们在这些司法管辖区提供我们的产品和服务的能力，要求我们修改我们的政策和做法，并参与额外的合同谈判，或者增加我们的成本和义务，并对我们将个人数据从欧洲经济区和瑞士有效地转移到美国的能力施加限制。在加拿大，《个人信息保护和电子文件法》(PIPEDA)和类似的省级法律规定，公司有义务处理与加拿大数据主体有关的个人信息，包括与健康相关的信息，并为个人提供有关此类信息的某些权利，包括访问和质疑组织持有的个人信息准确性的权利。如果不遵守PIPEDA，可能会被罚款和处罚.
在美国，各种数据隐私、保护和安全法律、规则、法规和标准可能适用于我们的活动，例如州数据泄露通知法、州个人数据隐私法(例如，CCPA、州健康信息隐私法以及联邦和州消费者保护法)。CCPA要求处理加州居民个人信息的覆盖企业披露其数据收集、使用、共享和保留做法，向加州居民提供数据隐私权(包括选择不披露某些个人信息的能力，包括用于某些广告目的)，对覆盖企业施加运营要求，规定对违规行为进行重大民事处罚，以及针对某些数据泄露行为和法定损害赔偿规定私人诉讼权(预计这将增加数据泄露集体诉讼，并导致大量面临代价高昂的法律判决和和解)。尽管根据CCPA和某些其他州的法律，临床试验数据有有限的豁免，但CCPA和其他新的和不断变化的州法律可能会影响我们的商业活动，这取决于它们的解释。数不胜数其他州已经颁布了与隐私和数据安全相关的法律，这些法律要么已经生效，要么计划在未来几年内生效。在许多情况下，这些法律是类似于CCPA的全面隐私法，可能会有更严厉的惩罚和更严格的合规要求。各州也在制定针对特定主题的法律，例如华盛顿的《我的健康，我的数据法案》，其中包括私人诉权。所有50个州的法律都可能要求企业向个人数据因数据泄露而被泄露的个人提供通知。最后，可以适用联邦、州和外国的法律、规则、条例和标准。
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一般情况下，我们维护的信息的隐私和安全，可能会有很大的差异，从而使合规工作复杂化，并可能需要我们采取额外的措施来遵守它们。
由于GDPR、PIPEDA、CCPA和其他与隐私和数据保护相关的法律、法规和其他义务施加了新的和相对繁重的义务，并且这些义务和其他义务的解释和应用存在很大的不确定性，我们在满足他们的要求和对我们的政策和做法进行必要的改变方面可能会面临挑战，并可能为此产生巨大的成本和支出。
我们通过我们的隐私政策、我们网站上提供的信息和新闻声明，就我们对个人数据的使用、收集、披露和其他处理发表公开声明。尽管我们努力遵守我们的公开声明和文件，但我们有时可能无法遵守或被指控未能遵守。我们或我们的供应商或服务提供商未能或被认为未能遵守我们与隐私或数据保护有关的适用政策或通知、我们对第三方的合同或其他义务，或我们与隐私或数据保护有关的任何其他法律义务、法律、规则、法规和标准，可能会导致政府调查或执法行动、诉讼、索赔和其他诉讼，损害我们的声誉，并可能导致重大责任。
我们与医疗保健专业人员、临床研究人员、CRO和第三方付款人的关系与我们当前和未来的业务活动相关，可能会受到联邦和州医疗欺诈和滥用法律、虚假索赔法律、透明度法律、政府价格报告以及医疗信息隐私和安全法律的约束，这可能会使我们面临重大损失，其中包括刑事制裁、民事处罚、合同损害、被排除在政府医疗保健计划之外、声誉损害、行政负担以及利润和未来收益减少。
医疗保健提供者和第三方付款人在推荐和处方我们获得市场批准的任何候选产品方面发挥着主要作用。我们目前和未来与医疗保健专业人员、临床研究人员、CRO、第三方付款人和客户的安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗法律法规，这些法律和法规可能会限制我们用于研究以及营销、销售和分销我们获得营销批准的产品的业务或财务安排和关系。适用的联邦和州医疗保健法律法规的限制可能包括：
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努力确保我们目前和未来与第三方的业务安排符合适用的医疗保健和数据隐私及安全法律法规，这将涉及大量的持续成本，并可能需要我们采取或实施其他政策或措施。我们可能面临私人当事人的索赔和诉讼，以及政府当局的索赔、调查和其他诉讼，涉及我们的业务行为不符合当前或未来涉及欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的当前或未来法规、法规或案例法的指控，法院或政府当局可能会得出结论认为我们没有遵守它们，或者我们可能认为有必要或适当地解决任何此类索赔或其他诉讼。对于任何此类索赔、诉讼或和解，我们可能会受到重大处罚，包括民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、交还、监禁、被排除在政府资助的医疗保健计划(如Medicare和Medicaid)之外、诚信监督和报告义务、合同损害、声誉损害、利润和未来收益减少以及我们业务的缩减或重组。防御任何此类行动都可能是昂贵、耗时的，可能需要大量的财政和人力资源。因此，即使我们成功地抵御了任何可能对我们提起的此类诉讼，我们的业务也可能受到损害。此外，如果我们预期与之开展业务的任何医生或其他医疗保健提供者或实体被发现不符合适用法律，他们可能会受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗保健计划之外。
我们的员工、独立承包商、顾问、商业合作者、首席调查员、CRO、CDMO、供应商和供应商可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求。
我们面临员工、独立承包商、顾问、商业合作者、首席调查员、CRO、CDMO、供应商和供应商可能从事不当行为或其他不当活动的风险。这些当事人的不当行为可能包括未能遵守FDA法规、向FDA提供准确信息、遵守联邦和州医疗保健欺诈和滥用法律法规、准确报告财务信息或数据或向我们披露未经授权的活动。特别是，卫生保健行业的研究、销售、营销和商业安排受到旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律和法规的约束。这些法律法规可以限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、销售
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佣金、客户激励计划和其他业务安排。这些方面的不当行为还可能涉及不当使用在临床试验过程中获得的信息，这可能导致监管制裁和对我们的声誉造成严重损害。我们已经通过了行为准则，但并不总是能够识别和阻止这些各方的不当行为，我们为发现和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或不可管理的风险或损失，或保护我们免受因未能遵守这些法律或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。如果对我们提起任何此类诉讼，而我们未能成功地为自己辩护或维护我们的权利，这些诉讼可能会对我们的业务产生重大影响，包括施加重大处罚，包括民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、返还、监禁、被排除在政府资助的医疗保健计划(如Medicare和Medicaid)的参与之外、诚信监督和报告义务、合同损害、声誉损害、利润减少和未来收益以及我们业务的削减或重组。
如果我们不遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会受到罚款或处罚，或者产生可能对我们的业务产生实质性不利影响的成本。
我们受到许多环境、健康和安全法律和法规的约束，包括那些管理实验室程序以及危险材料和废物的处理、使用、储存、处理和处置的法律和法规。我们的行动涉及使用危险和易燃材料，包括化学品和生物材料。我们的业务还会产生危险废物产品。我们通常与第三方签订合同，处理这些材料和废物。我们不能消除这些材料造成污染或伤害的风险。如果我们使用危险材料造成污染或伤害，我们可能要对由此造成的任何损害负责，任何责任都可能超出我们的资源范围。我们还可能产生与民事或刑事罚款和处罚相关的巨额费用。
虽然我们维持工人补偿保险，以支付因使用危险材料导致员工受伤而可能产生的成本和费用，但该保险可能不足以支付潜在的责任。我们不为因储存或处置危险和易燃材料(包括化学品和生物材料)而对我们提出的环境责任或有毒侵权索赔提供保险。
此外，为了遵守当前或未来的环境、健康和安全法律法规，我们可能会产生巨额成本。这些现行或未来的法律法规可能会损害我们的研究、开发或商业化努力。不遵守这些法律法规也可能导致巨额罚款、处罚或其他制裁。
我们的业务活动受美国《反海外腐败法》和我们所在国家的类似反贿赂和反腐败法律的约束，以及美国和某些外国出口管制、贸易制裁和进口法律法规的约束。遵守这些法律要求可能会限制我们在海外市场竞争的能力，如果我们违反了这些要求，我们将承担责任。
我们的业务活动受美国1977年修订的《反海外腐败法》(FCPA)、美国联邦法典第18编第201节中包含的美国国内贿赂法规、美国旅行法以及我们所在国家/地区的类似反贿赂或反腐败法律、法规或规章的约束。这些法律一般禁止公司及其雇员和代理人向公共或私营部门的接受者提供或提供不正当的付款或福利。我们的业务受到严格监管，因此涉及与包括非美国政府官员在内的公职人员的重大互动。此外，在许多其他国家，医院由政府拥有和运营，根据《反海外腐败法》，医生和其他医院员工将被视为外国官员。最近，美国证券交易委员会和司法部增加了针对生物技术和制药公司的《反海外腐败法》执法活动。
我们有时会利用第三方来协助我们在国外开展业务。随着我们增加国际商业活动，我们在这些法律下的风险可能会增加。我们、我们的员工和代理可能与政府机构或国有或附属实体的官员和员工有直接或间接的互动，并可能被追究这些员工和代理的腐败或其他非法活动的责任，即使我们没有明确授权这样的活动。
这些法律还要求我们制作和保存准确和公平地反映公司交易的账簿和记录，并制定和维持适当的内部会计控制制度和
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旨在防止违反反腐败法的合规程序。虽然我们有政策和程序来解决此类法律的合规性问题，但我们不能向您保证，我们的所有员工和代理都不会采取违反适用法律的行为，我们可能最终要对此负责。
对这些法律法规的指控或违反可能会导致举报人投诉、罚款、严厉的民事或刑事制裁、和解、起诉、执法行动、损害赔偿、不利的媒体报道、调查、失去出口特权、返还和其他补救措施、暂停或取消政府合同以及禁止我们的业务活动，包括我们在一个或多个国家提供产品的能力。对任何调查或行动的回应可能会导致管理层的注意力和资源的重大转移，以及巨额的国防费用和其他专业费用。一般来说，调查、执法行动和制裁可能会损害我们的声誉、我们的品牌、我们的国际活动、我们吸引和留住员工的能力以及我们的业务、前景、经营业绩和财务状况。
此外，我们的产品可能受到美国和外国的出口管制、贸易制裁和进口法律法规的约束。政府对我们产品进出口的监管，或我们未能为我们的产品获得任何必要的进出口授权(如果适用)，可能会损害我们的国际销售，并对我们的收入造成不利影响。如果我们不遵守进出口条例和这种经济制裁，可能会受到惩罚，包括罚款和/或剥夺某些出口特权。此外，任何新的出口或进口限制、新的立法或在现有法规的执行或范围内、或在这些法规所针对的国家、个人或产品中改变方法，都可能导致我们的产品被现有或具有国际业务的潜在客户使用的减少，或我们向现有或潜在客户出口我们产品的能力下降。
特别是，目前美国与其他国家的未来关系在贸易政策、条约、关税、税收和其他对跨境经营的限制方面存在重大不确定性，最明显的是中国。美国政府已经并将继续对美国贸易政策做出更多重大调整，并可能在未来继续采取可能对美国贸易产生负面影响的行动。例如，美国国会已经提出立法，限制某些美国生物技术公司使用特定中国生物技术公司生产或提供的设备或服务，国会中的其他人也主张利用现有的行政部门权力来限制这些中国服务提供商在美国从事业务的能力。我们无法预测在美国与中国或其他国家之间的贸易关系上最终可能采取什么行动，哪些产品和服务可能受到此类行动，或者其他国家可能采取什么行动进行报复。如果我们无法从现有服务提供商获得或使用服务，或无法向我们的任何客户或服务提供商出口或销售我们的产品，我们的业务、流动资金、财务状况和/或经营业绩将受到重大不利影响。
税法的变化可能会增加我们孤儿药物项目的税收负担，并对我们的业务和财务状况产生不利影响。
税法的变化，包括孤儿药品税收抵免以及美国和非美国税收的其他变化，可能会增加我们的纳税义务，并对我们的经营业绩产生不利影响。例如，从2022年1月1日起，2017年减税和就业法案要求纳税人在发生年度将国内研发成本资本化，并摊销此类成本，而不是在发生年度扣除此类成本。当我们盈利时，这些变化可能会导致我们根据修订后的税法比之前的法律更早地缴纳联邦所得税，并可能增加我们可归因于孤儿药物计划和其他研究和开发的联邦税收总额。此外，2022年《通胀降低法案》对2023年1月1日或之后进行的某些股票回购征收1%的消费税。当我们盈利时，这些变化可能会增加我们的联邦税收总额。
与员工事务相关的风险、管理我们的增长以及与我们的业务相关的其他风险
我们的成功在很大程度上取决于我们吸引和留住高技能高管和员工的能力。
我们高度依赖我们管理层的主要成员、我们的科学创始人和其他科学和临床顾问和顾问，以及我们的科学和医疗人员。裁员，以及未来任何控制成本的举措，都可能对我们留住和招聘合格人员的能力产生不利影响。如果我们不能成功地吸引和留住这类人员，特别是在管理层面，它
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可能会对我们执行业务计划的能力产生不利影响，并损害我们的经营业绩。特别是，如果我们不能及时招聘合适的继任者，失去一名或多名执行干事可能对我们不利。我们不为我们的任何高管或其他员工提供“关键人物”保险。我们未来可能难以吸引和留住有经验的人员，并可能需要花费大量财政资源来招聘和留住员工。
与我们竞争合格人才的许多其他生物技术公司拥有更多的财务和其他资源，不同的风险状况，以及比我们更长的行业历史。他们还可能提供更高的薪酬、更多样化的机会和更好的职业发展前景。这些特点中的一些可能比我们所提供的更吸引高素质的应聘者。如果我们不能继续吸引和留住高素质的人才，我们发现、开发和商业化我们候选产品的速度和成功将受到限制，成功发展我们业务的潜力将受到损害。
此外，我们依赖我们的科学创始人以及其他科学和临床顾问和顾问来帮助我们制定我们的研究、开发和临床战略。这些顾问和顾问不是我们的员工，可能与其他实体有承诺、咨询或咨询合同，这可能会限制他们对我们的可用性。此外，这些顾问和顾问通常不会与我们签订竞业禁止协议。如果他们为我们所做的工作与他们为其他实体所做的工作之间出现利益冲突，我们可能会失去他们的服务。此外，我们的顾问可能会与其他公司达成协议，帮助这些公司开发可能与我们竞争的产品或技术。特别是，如果我们无法与我们的科学创始人保持咨询关系，或者如果他们为我们的竞争对手提供服务，我们的开发和商业化努力将受到损害，我们的业务将受到严重损害。
为了成功实施我们的长期计划和战略，我们需要扩大我们组织的规模，我们在管理这种增长方面可能会遇到困难。
为了成功实施我们的开发和商业化计划和战略，我们预计未来需要更多的管理、运营、销售、营销、财务和其他人员。
我们未来的财务业绩以及我们成功开发和商业化我们的候选产品的能力将在一定程度上取决于我们有效管理未来任何增长的能力，我们的管理层可能还必须将不成比例的注意力从日常活动中转移出来，以便将大量时间用于管理这些增长活动。
目前，在可预见的未来，我们将在很大程度上依赖于某些独立组织、顾问和顾问来提供某些服务，包括我们研发、临床开发、制造和运营的关键方面。我们不能向您保证，在需要时，独立组织、顾问和顾问的服务将继续及时提供给我们，或者我们可以找到合格的替代者。此外，如果我们不能有效地管理我们的外包活动，或者如果第三方服务提供商提供的服务的质量或准确性因任何原因而受到影响，我们的临床前研究以及我们计划的临床试验的启动和进行可能会被延长、推迟或终止，我们可能无法获得我们候选产品的上市批准或以其他方式推进我们的计划和业务。我们不能向您保证，我们将能够管理我们现有的第三方服务提供商，或以经济合理的条件找到其他称职的外部承包商和顾问，或者根本不能。
如果受制于我们候选产品的成功临床开发，我们不能通过雇佣新员工和/或聘用更多第三方服务提供商来有效地扩展我们的组织，我们可能无法成功执行开发和商业化我们候选产品所需的任务，因此，我们可能无法实现我们的研究、开发和商业化目标。
我们的计算机系统，或我们的任何CRO、制造商、承包商、顾问或其他第三方或未来的潜在合作伙伴的计算机系统，可能会出现故障或遭受安全事件或数据隐私泄露，或对我们的专有或机密数据、员工数据、
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或个人数据，这可能会导致额外的成本、收入损失、重大负债、对我们的品牌的损害以及我们的运营的实质性中断。
作为我们业务的一部分，我们和我们的CRO、制造商、承包商(包括进行我们临床试验的地点)、顾问和其他第三方收集、维护和传输我们网络和系统上的敏感数据，包括我们的知识产权以及专有和机密b有用的信息(如研究数据和个人信息)。尽管我们实施了安全措施来保护存储我们信息的系统，但考虑到它们的规模和复杂性以及我们内部信息技术系统以及我们的第三方CRO、制造商、承包商(包括进行我们的临床试验的地点)、顾问和其他第三方的系统中维护的信息量不断增加，这些系统很容易因员工、承包商、顾问、业务合作伙伴和其他第三方的疏忽或故意操作、网络攻击和恶意第三方的其他黑客尝试而崩溃或损坏或中断，这可能会危及我们的系统基础设施或导致损失、破坏、更改、防止访问、披露、传播、损坏或未经授权访问我们的数据或我们处理或维护的其他数据或代表我们处理或维护的其他数据或其他资产。虽然我们没有观察到网络攻击对我们的运营和财务状况造成的实质性影响到目前为止，我们和我们的第三方服务提供商经常成为此类威胁的目标，我们预计这些威胁和攻击将继续下去。
任何数据泄露、中断或安全事件导致我们的数据或我们处理或维护的任何其他数据、或其他资产的任何损失、破坏、不可用、更改、披露、传播、损坏或未经授权的访问，或导致我们相信或报告发生任何前述情况，都可能导致我们承担重大责任，包括相应的损害、财务损害和声誉损害，我们候选产品的开发和商业化可能会被推迟。我们候选产品的临床试验数据的丢失、损坏或不可用也可能导致我们的营销审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。我们不能确保我们的数据保护努力和我们在信息技术上的投资，或CRO、顾问或其他第三方的努力或投资，能够防止我们或他们的系统出现故障，或者已经或将防止网络安全漏洞或事件，包括那些导致我们的数据丢失、破坏、不可用、更改、传播或损坏或未经授权访问我们的数据，包括代表我们处理或维护的个人数据、资产和其他数据。任何此类故障、违规或事件，以及由此产生的任何影响，都可能对我们的声誉、业务、运营或财务状况产生重大不利影响。
我们还依赖第三方支持我们的候选产品的开发和制造，与他们的计算机系统相关的任何数据泄露或其他安全事件也可能对我们的业务产生重大不利影响。我们的信息技术部门和我们的CRO、顾问和其他第三方使用的控制可能被证明是不充分的，我们监控这些第三方的数据安全做法的能力是有限的。由于适用的法律、规则、法规和标准或合同义务，我们可能要为我们的第三方服务提供商因与我们共享的信息相关而导致的任何信息安全故障或网络攻击负责。我们维持有限的网络安全保险，因此，成功地就入侵或其他网络安全相关事项向我们提出一项或多项大额索赔可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。
与数据泄露或其他安全事件相关的通知和后续行动可能会影响我们的声誉，并导致我们产生巨额成本，包括巨额法律费用和补救费用。我们预计在检测和预防安全事件的努力中会产生巨大的成本，而且在发生实际或感知的安全事件时，我们可能会面临更高的成本和花费大量资源的要求。然而，我们不能保证我们能够发现或防止任何此类事件，也不能保证我们能够有效或及时地识别、补救或以其他方式处理任何此类事件。我们提高安全性和保护数据免受危害的努力还可能发现以前未发现的数据泄露或其他网络安全事件。任何数据泄露、中断或安全事件导致我们的数据(包括个人数据)的任何丢失、破坏或更改、损坏、未经授权的访问或不适当或未经授权的披露或传播，或者如果其中任何一种情况被认为或报告已经发生，我们可能面临诉讼和政府调查和调查，我们候选产品的进一步开发和商业化可能会被推迟，我们可能会因任何违反某些州、联邦和国际隐私和安全法律、规则、法规和标准的行为而受到巨额罚款或处罚。
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我们的业务很容易受到火灾、地震、停电、电信故障、恐怖活动、流行病和其他我们无法控制的事件的干扰，这些事件可能会损害我们的业务。
我们的设施位于旧金山湾区。我们没有对大地震、洪水、暴风雪、野火、断电、恐怖活动、流行病或其他灾难对我们的业务和财务业绩的潜在后果进行系统分析，也没有为这些灾难制定恢复计划。此外，我们没有提供足够的保险来补偿可能发生的业务中断造成的实际损失，我们造成的任何损失或损害都可能损害我们的业务。此外，我们的CDMO和供应商的设施位于多个地点，其他自然灾害或类似事件可能严重扰乱我们的运营，可能使我们承担责任，并可能对我们的业务产生实质性的不利影响。任何这些业务中断的发生都可能严重损害我们的运营和财务状况，并增加我们的成本和支出。
与我们的候选产品在国际上的开发和营销相关的各种风险，取决于适用司法管辖区的监管批准，可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
我们可能寻求美国以外的监管机构批准我们的候选产品，和/或与外国司法管辖区的承包商或合作伙伴合作，我们预计我们将受到与我们在外国的业务相关的额外风险和要求的影响，包括：
与我们的国际业务相关的这些风险和其他风险可能会对我们实现或维持盈利业务的能力产生重大不利影响。
与我们的知识产权有关的风险
如果我们无法为我们的候选技术和产品获得、维护、保护、捍卫和执行专利和其他知识产权覆盖范围，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们类似或相同的技术和产品候选，而我们将我们的技术和候选产品商业化的能力可能会受到不利影响。
我们的商业成功在很大程度上取决于我们获得、维护、保护、捍卫和执行与我们的候选产品和平台有关的专利、商业秘密和其他知识产权以及运营的能力
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不得侵犯、挪用或以其他方式侵犯他人的知识产权。我们依赖美国和某些其他国家的专利、版权、商业秘密和商标法来保护我们的技术，我们通常通过在美国和海外提交专利申请，以及通过收购或授权相关的已发布专利或来自第三方的未决申请来保护我们的地位。然而，这些努力可能只能提供有限的保护。不能保证我们或我们的许可人将获得任何额外的已发布专利，或我们或我们的许可人获得的任何已发布专利将为我们提供任何竞争优势。
待审专利申请在发布之前不能强制执行，然后只有在发布的权利要求涵盖候选产品或相关技术的范围内才能强制执行。我们不能保证我们的专利申请或我们许可人的专利申请将导致额外的专利发放，或者任何此类发放的专利将提供足够的保护，使其不受具有类似技术的竞争对手的影响，也不能保证发放的专利不会被第三方绕过设计或使其失效。
即使已颁发的专利后来也可能被发现无效或不可强制执行，或者它们可能被修改、缩小范围或在第三方向各个专利局或美国和海外法院提起的诉讼中被撤销。未来对我们和我们许可方的知识产权和专有权利的保护程度是不确定的。可能只提供有限的保护，可能无法充分保护我们的权利或允许我们获得或保持任何竞争优势。在我们适当保护与我们的候选产品相关的知识产权的能力方面的这些不确定性和限制可能会对我们的财务状况和运营结果产生重大不利影响。任何未能获得或保持与我们的技术和产品候选有关的专利保护都将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
专利申请过程受到许多风险和不确定性的影响，不能保证我们或我们任何潜在的未来许可人或合作伙伴通过获得和捍卫足够的专利覆盖范围来成功地保护我们的候选产品和平台。这些风险和不确定性包括：
专利诉讼过程也是昂贵和耗时的，我们和我们的许可人可能无法以合理的成本或及时或在保护可能具有商业优势的所有司法管辖区提交和起诉所有必要或可取的专利申请。
我们可能无法获得或维护专利申请和专利，原因是此类专利申请中所要求的标的和专利是在公共领域中披露的。我们或我们的许可方也有可能在获得专利保护为时已晚之前，无法识别我们研发成果的可专利方面。此外，尽管我们与能够获得我们研究和开发成果的机密或可专利方面的各方签订了保密和保密协议，例如我们的
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员工、外部科学合作者、CRO、第三方制造商、顾问、顾问和其他第三方，这些各方中的任何一方都可能违反此类协议，并在提交专利申请之前披露此类成果。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们的知识产权可能没有为我们提供足够的权利，以排除其他人将与我们相似或相同的产品商业化。
如果我们获得的任何专利保护的范围不够广泛，或者如果我们失去了任何专利保护，我们阻止竞争对手将类似或相同的候选产品商业化的能力将受到不利影响。
生物技术公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。因此，我们的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都具有高度的不确定性。我们的未决和未来的专利申请以及我们许可方的专利可能不会导致颁发保护我们的候选产品和平台的专利，或有效阻止其他公司将竞争产品候选和技术商业化，或以其他方式提供任何商业优势的专利。
此外，专利申请中要求的覆盖范围可以在专利发布前大幅缩小，其范围在专利发布后可以重新解释。即使我们目前或将来拥有的或许可中的专利申请以专利的形式发布，它们也不会以将为我们提供任何有意义的保护、阻止竞争对手或其他第三方与我们竞争或以其他方式为我们提供任何竞争优势的形式发布。我们的竞争对手或其他第三方可能利用1984年《药品价格竞争和专利期限恢复法》(Hatch-Waxman修正案)下的安全港进行研究和临床试验，并可能通过以非侵权方式开发类似或替代技术或产品来规避我们的专利权。我们可能拥有的或许可中的任何专利可能会受到第三方的挑战或规避，或者可能会因第三方的挑战而缩小范围、使其不可执行或无效。因此，我们不知道我们的候选产品是可保护的，还是仍然受到有效和可执行专利的保护。
虽然我们相信我们的知识产权使我们能够继续我们目前的开发计划，但我们可能并不知道与我们的技术和候选产品可能相关的所有第三方知识产权。我们不能确定我们是第一个在任何已拥有或任何许可的专利或未决专利申请中要求保护的发明，或者我们是第一个为此类发明申请专利保护的公司。科学文献中的发现发表往往滞后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在申请后18个月才公布，在某些情况下甚至根本不公布。如果第三方能够证明我们或我们的许可人不是第一个制造或第一个为此类发明申请专利保护的人，我们拥有或许可的专利申请可能不会作为专利发布，即使发布，也可能会受到质疑和无效。
对于专利的发明性、范围、有效性或可执行性，以及我们的专利的发明性、范围、有效性或可执行性，我们的专利、潜在的未来专利或我们许可人的专利可能在美国和国外的法院或专利局受到挑战，颁发专利并不是决定性的。例如，我们可能需要接受第三方提交的现有技术的发行前提交、美国专利商标局的授权后审查或各方间审查，或其他类似程序，包括在美国或国外的反对、派生、撤销或重新审查程序。 第三方也可以在诉讼中声称我们的专利或许可的专利权无效或不可强制执行。在法律上断言无效和不可执行之后的结果是不可预测的。任何此类提交、诉讼或诉讼中的不利裁决可能会缩小我们的专利、潜在的未来专利或许可专利权的范围，或使其无效或无法执行，允许第三方将我们的候选产品商业化并直接与我们竞争，而无需向我们付款。即使最终结果对我们有利，这样的程序也可能导致大量成本，并需要我们的科学家、制造人员和管理人员花费大量时间。此外，如果我们的专利、潜在的未来专利和专利申请或我们许可方的专利和专利申请所提供的保护的广度或强度受到威胁，无论结果如何，都可能会阻止公司与我们合作，以许可、开发或商业化我们的候选产品。
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我们的商业成功在很大程度上取决于我们在不侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的专利和其他知识产权和专有权利的情况下运营的能力。
我们的研究、开发和商业化活动可能会受到侵犯、挪用或以其他方式侵犯他人专利或其他知识产权的指控。此外，其他实体可能拥有、开发或获得专利，这些专利可能会损害我们的竞争地位或限制我们制造、使用、销售、提供销售或进口我们的候选产品的能力。美国国内和国外都有大量的诉讼，涉及生物技术行业的专利和其他知识产权。在我们正在开发候选产品的领域中，存在着大量的第三方美国和外国颁发的专利和未决的专利申请。第三方专利或专利申请可能包括对与使用或制造我们的候选产品相关的材料、配方、制造方法或治疗方法的权利要求。鉴于我们的技术领域拥有大量专利，我们不能确定或保证我们没有侵犯现有专利，也不能保证我们不会侵犯未来可能授予的专利。
例如，我们知道第三方专利权可能被解释为涵盖我们的TN-201候选产品的使用。我们相信，如果这些第三方专利权被主张对我们不利，我们将对此类主张进行有效的辩护，包括此类专利权是无效的和/或没有受到侵犯。但是，如果该第三方专利权被主张对我们不利，并且被发现是有效的、可强制执行的和被侵犯的，我们可能要承担损害赔偿责任，并被要求在将TN-201在美国境内和境外商业化之前获得该专利权的许可证，并且该许可证可能无法以商业合理的条款获得，或者根本不可用。此外，我们知道与使用某些AAV载体有关的第三方专利权，这些专利权已被针对其他公司主张，包括至少在一次针对公司的预批准活动中。如果这些专利权被主张对我们不利，我们相信我们将对此类主张进行有效的辩护，包括此类专利权无效和/或未被侵犯。然而，这样的辩护可能不会成功，我们可能需要承担损害赔偿责任，并需要获得此类专利权的许可证，而这些专利权可能无法以商业合理的条款获得，或者根本无法获得。如果发生上述任何情况，我们可能会被阻止进一步开发和商业化任何受影响的候选产品，包括TN-201。
随着生物技术行业的扩张和更多专利的颁发，我们的候选产品可能会受到侵犯、挪用或其他侵犯第三方专利或其他知识产权的索赔的风险增加。
尽管截至本定期报告日期，没有第三方对我们提出专利侵权索赔，但不能保证我们未来不会受到专利或其他知识产权侵权索赔的影响。此外，我们可能无法识别相关专利或专利申请，或可能识别潜在利益的未决专利申请，但错误地预测了此类专利申请可能发出与我们的技术相关的索赔的可能性。我们可能会错误地得出第三方专利无效、不可强制执行或未被我们的活动侵犯的结论。已公布的未决专利申请可以在受到某些限制的情况下，在以后进行修改，以涵盖我们的技术和候选产品。由于专利申请在一段时间内是保密的，在相关申请公布之前，我们可能不知道我们的任何候选产品的商业化可能会侵犯我们的第三方专利。此外，由于专利申请可能需要多年的时间才能发布，因此可能会有当前正在处理的专利申请稍后可能会导致我们的候选产品可能会侵犯已颁发的专利。识别可能与我们的技术相关的第三方专利权是困难的，因为专利搜索由于专利之间的术语差异、数据库不完整以及专利权利要求的含义不明确而不完善。
第三方可以根据我们现有的专利申请或未来可能授予的专利，针对我们的任何候选产品提出专利侵权索赔，而不管其是非曲直。任何针对我们的专利相关法律诉讼要求损害赔偿，并试图禁止与我们的产品、治疗适应症或方法有关的商业活动，都可能使我们承担重大损害赔偿责任，包括如果我们被确定故意侵权，则赔偿三倍，并要求我们获得制造或营销我们的候选产品的许可证。对这些索赔的辩护将涉及巨额诉讼费用，并将大量转移我们业务中的管理层和员工资源。由于知识产权诉讼中不可避免的不确定性，我们可能会在针对我们的专利侵权或其他诉讼中败诉，无论我们对案件的是非曲直有何看法。在司法或行政诉讼中的不利裁决，或未能获得必要的许可证，可能会阻止我们开发和商业化我们的候选产品，这可能会损害我们的业务、财务状况和经营业绩。此外，知识产权诉讼，
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无论其结果如何，都可能导致负面宣传，并可能禁止我们营销或以其他方式商业化我们的候选产品和技术。
对我们提出索赔的当事人可能比我们更有效地维持复杂专利诉讼的费用，因为他们拥有更多的资源。此外，由于与知识产权诉讼或行政诉讼有关的大量披露要求，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。此外，任何诉讼的发起和继续产生的任何不确定性都可能对我们筹集额外资金的能力产生重大不利影响，或对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生重大不利影响。
专利和其他类型的知识产权诉讼可能涉及复杂的事实和法律问题，其结果尚不确定。不能保证法院会在侵权、有效性、可执行性或优先权问题上做出有利于我们的裁决。有管辖权的法院可能会裁定这些第三方专利是有效的、可强制执行的和被侵犯的，这可能会对我们将可能开发的任何未来产品以及所主张的第三方专利涵盖的任何其他未来产品或技术进行商业化的能力产生实质性的不利影响。为了在联邦法院成功挑战任何此类美国专利的有效性，我们需要克服有效性推定。由于这一负担很重，要求我们就任何此类美国专利主张的无效性提出明确而令人信服的证据，因此不能保证有管辖权的法院会宣布任何此类美国专利的主张无效，或认定我们的技术没有侵犯任何此类主张。此外，即使我们成功地对任何此类索赔进行了辩护，此类索赔也可能需要我们转移大量的财务和管理资源，否则我们将能够投入到我们的业务中.
我们未来可能会就第三方专利提起无效诉讼。在法律上断言无效之后，结果是不可预测的。即使结果对我们有利，这些法律程序也可能导致我们产生巨额费用，并可能分散我们的技术和管理人员的正常责任。此外，可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。此类诉讼可能大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来充分开展这类程序。其中一些第三方可能比我们更有效地承担这类诉讼的费用，因为他们有更多的财政资源。专利诉讼的启动和继续带来的不确定性可能会损害我们在市场上的竞争能力。如果我们在专利诉讼中没有胜诉，第三方可能会针对我们的候选产品提出专利侵权索赔。
此外，我们与我们的一些供应商或与我们有业务往来的其他实体达成的协议要求我们在这些当事人卷入侵权索赔(包括上述类型的索赔)的范围内为其辩护或赔偿。我们还可以自愿同意在我们没有义务这样做的情况下为第三方辩护或赔偿，如果我们确定这对我们的业务关系很重要。如果我们被要求或同意就任何侵权索赔为第三方辩护或赔偿，我们可能会产生重大成本和开支，可能会对我们的业务、经营业绩或财务状况产生不利影响。
我们可能无法通过收购和许可获得或维护对我们的候选产品的必要权利。
许多制药公司、生物技术公司和学术机构可能拥有与我们的业务相关的专利和专利申请。例如，为了避免侵犯这些第三方专利，我们可能会发现有必要或谨慎地从这些第三方知识产权持有者那里获得此类专利的许可。我们可能还需要第三方的许可证才能将某些技术用于我们的候选产品。我们可能无法从第三方获得我们认为对我们的候选产品来说是必要的任何成分、使用方法、工艺或其他第三方知识产权，或无法对其进行许可。第三方知识产权的许可和收购是一个竞争领域，一些更成熟的公司可能会采取我们认为有吸引力或必要的第三方知识产权许可或收购战略。这些老牌公司由于其规模、资本资源以及更强的临床开发和商业化能力，可能比我们具有竞争优势。此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿将权利转让或许可给我们。我们还预计，对我们有吸引力的第三方知识产权的许可内或获取竞争可能
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未来可能会增加，这可能意味着我们合适的机会更少，以及更高的收购或许可成本。我们可能无法以使我们的投资获得适当回报的条款许可或获取第三方知识产权，或者根本无法。如果我们不能成功地获得所需的第三方知识产权或保持我们现有的知识产权，我们可能不得不放弃相关计划或候选产品的开发，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
美国专利法或其他国家法律的变化可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护我们候选产品的能力。
美国和其他国家的专利法或专利法解释的变化可能会降低我们的知识产权的价值，并可能增加围绕专利申请的起诉和专利申请的执行或保护的不确定性和成本。我们无法预测在我们的专利、潜在的未来专利或第三方专利中可能允许或强制执行的权利要求的广度。
此外，美国国会或其他外国立法机构可能会通过对我们不利的专利改革立法。专利改革立法可能会增加围绕专利申请的起诉以及专利申请的执行或保护的不确定性和成本。
此外，美国最高法院和美国联邦巡回上诉法院已经并可能继续改变美国专利法的解释方式。近年来，美国最高法院对几起专利案件做出了裁决，要么缩小了某些情况下可用的专利保护范围，要么在某些情况下削弱了专利所有者的权利。同样，外国法院已经并将继续改变其各自司法管辖区内专利法的解释方式。我们无法预测未来专利法解释的变化或专利法可能被美国和外国立法机构制定为法律的变化。管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，这将削弱我们获得新专利或执行现有专利和我们未来可能获得或许可的专利的能力。
我们可能会受到质疑我们拥有的专利申请或许可内专利权和其他知识产权的发明权或所有权的索赔。
我们或我们的许可人可能会受到前雇员或其他第三方作为发明人或共同发明人对我们拥有的专利申请或许可内的专利、商业秘密或其他知识产权拥有所有权权益的索赔。例如，我们或我们的许可方可能因参与开发我们的候选产品的员工、顾问或其他第三方的义务冲突而产生发明权纠纷。可能有必要提起诉讼，以抗辩这些和其他挑战我们的专利申请或许可人拥有或授权的专利、商业秘密或其他知识产权的库存或所有权的索赔。如果我们或我们的许可方未能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权，例如对我们的候选产品非常重要的知识产权的独家所有权或使用权。这可能是必要的，或者我们可能希望获得许可来解决任何此类索赔；然而，不能保证我们能够以商业合理的条款获得许可，如果真的能够获得许可的话。这样的结果可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。即使我们成功地对此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力，任何诉讼或诉讼威胁可能会对我们的声誉造成不利影响，或影响我们雇用员工或与独立承包商签订合同的能力。
此外，虽然我们的政策要求我们的员工、顾问、顾问、承包商和其他可能参与知识产权构思或开发的第三方签署协议，将此类知识产权转让给我们，但我们或我们的许可人可能无法成功地与实际上构思或开发我们视为自己的知识产权的每一方执行此类协议。知识产权的转让可能不是自动执行的或范围不够的，或者转让协议可能被违反，我们或我们的许可人可能被迫向第三方提出索赔，或为他们可能对我们提出的索赔进行抗辩，以确定我们视为我们的知识产权的所有权。此外，与我们签署协议的个人可能对第三方(如学术机构)负有预先存在的或相互竞争的义务，因此与我们或我们的许可人达成的协议可能在完善该个人开发的发明的所有权方面无效。此类索赔可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
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专利条款可能不足以在足够长的时间内保护我们在候选产品上的竞争地位。
专利的寿命是有限的。在美国，如果及时支付所有维护费，专利的自然失效时间通常是自其在美国最早的非临时申请日期起20年。可能会有各种延期，但专利的有效期及其提供的保护是有限的。即使获得了涵盖我们候选产品的专利，一旦专利有效期到期，我们可能会接受来自竞争产品的竞争。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们的专利组合可能没有为我们提供足够的权利，以排除其他公司将与我们相似或相同的产品商业化。
如果我们没有为我们的候选产品获得专利期延长，我们的业务可能会受到实质性的损害。
根据FDA对我们候选产品的上市批准的时间、期限和细节，我们的一项或多项美国专利或我们许可方的专利可能有资格根据哈奇-瓦克斯曼修正案获得有限的专利期恢复。如果我们的候选产品获得监管部门的批准，在某些国家/地区也可以延长专利期限。
对于我们在美国或任何其他司法管辖区申请的任何延期，我们可能不会被批准，例如，由于未能在测试阶段或监管审查过程中进行尽职调查、未能在适用的最后期限内提出申请、未能在相关专利到期前提出申请或未能满足适用的要求。此外，专利保护的适用期限或范围可能比我们要求的要短。此外，如果我们希望基于我们从第三方获得许可的专利来寻求专利期延长，我们将需要该第三方的合作。如果我们无法获得专利期的延长或恢复，或国外的等价物，或者如果任何此类延长的期限比我们要求的短，我们的竞争对手可能会在我们的专利到期后获得竞争产品的批准，我们的收入可能会减少，可能是实质性的。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权。
在世界上所有国家申请、起诉和捍卫专利的费用都高得令人望而却步，而且我们在美国以外的一些国家的知识产权可能没有美国那么广泛。此外，一些外国的法律对知识产权的保护程度不如美国的联邦和州法律，即使在我们确实寻求专利保护的司法管辖区也是如此。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家/地区实施我们或我们许可人的发明，即使在我们或我们的许可人确实寻求专利保护的司法管辖区也是如此。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发他们自己的竞争产品，此外，还可以将其他侵权产品出口到我们拥有专利保护的地区，但执法力度不如美国。
许多国家都有强制许可法，根据这些法律，专利权人可能会被强制向第三方授予许可。此外，许多国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。在这些国家，专利权人的补救措施可能是有限的，这可能会大大降低这种专利的价值。如果我们被迫向第三方授予与我们业务相关的任何专利的许可，我们的竞争地位可能会受到损害，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到不利影响。
欧洲专利申请现在可以选择在授予专利后成为受统一专利法院(UPC)管辖的单一专利。这是欧洲专利实践的一个重大变化。由于UPC是一个相对较新的法院系统，该法院的先例有限，增加了任何诉讼的不确定性。由于单一法院系统可以使欧洲专利无效，我们在适用的情况下选择退出UPC，因此，对于像反对这样的程序，每项欧洲专利都需要在每个单独的国家进行挑战。
美国和外国的地缘政治行动可能会增加围绕我们的专利申请或任何现有或未来许可人的专利申请的起诉或维护，以及我们已颁发的专利或任何现有或未来许可人的专利的维护、强制执行或保护的不确定性和成本。政府的行动还可能阻止在不同司法管辖区申请、起诉和维护已颁发的专利。
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这些行动可能导致我们的专利或专利申请被放弃或失效，导致在这些司法管辖区部分或全部丧失专利权。如果发生这样的事件，可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。此外，美国以外的司法管辖区也可以允许在没有同意或赔偿的情况下使用我们的专利。在这种情况下，我们将无法阻止第三方实践我们的发明，或在这些司法管辖区内销售或进口使用我们的发明制造的产品。因此，我们的竞争地位可能会受到损害，我们的业务、财务状况、经营业绩和前景可能会受到不利影响。
获得和维护我们的专利保护有赖于遵守法规和政府专利机构提出的各种程序、文件、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
在我们潜在的未来专利和专利申请以及我们的许可方的专利和专利申请的生命期内，定期维护费、续期费、年费和各种其他政府专利和/或专利申请费用将在美国专利商标局和美国以外的各种外国专利局支付。我们依靠我们的外部专利年金服务在到期时支付这些费用。此外，美国专利商标局和各外国专利局要求在专利申请过程中遵守一些程序、文件、费用支付和其他类似条款。我们还依赖我们的许可方采取必要的行动，以遵守与我们许可的知识产权有关的这些要求。根据适用于特定法域的规则，有时可以通过支付滞纳金或以其他方式纠正疏忽或不遵守这类要求。然而，在某些情况下，不遵守规定可能会导致专利或专利申请的放弃或失效，从而导致相关管辖区的专利权部分或全部丧失。如果发生这样的事件，可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。
如果我们的商标和商号没有得到充分的保护，那么我们可能无法在我们感兴趣的市场上建立起知名度，我们的业务可能会受到不利影响。
我们打算使用注册或未注册的商标或商号来品牌和营销我们自己和我们的产品，但我们的公司名称“Tenaya”还没有在美国注册的商标。一旦提交并注册，我们潜在的未来商标或商号可能会受到挑战、侵犯、规避或宣布为通用商标，或被确定为侵犯其他商标。我们可能无法保护我们对这些潜在的未来商标和商品名称的权利，我们需要这些权利来在我们感兴趣的市场中的潜在合作伙伴或客户中建立知名度。有时，竞争对手可能会采用与我们类似的商品名称或商标，从而阻碍我们建立品牌标识的能力，并可能导致市场混乱。作为强制执行我们未来潜在的商标权和防止侵权的一种手段，我们可能被要求向第三方提出商标索赔或启动商标异议诉讼，这可能是昂贵和耗时的。此外，其他注册商标或商标的所有者可能会提出潜在的商号或商标侵权索赔，这些商标或商标包含我们未来可能注册或未注册的商标或商号的变体。从长远来看，如果我们不能根据我们的商标和商号建立名称认可，那么我们可能无法有效竞争，我们的业务可能会受到不利影响。
此外，我们未来可能注册的商标可能不会得到维护或强制执行。在商标注册过程中，我们可能会收到拒绝。虽然我们将有机会对这些拒绝作出回应，但我们可能无法克服这种拒绝。此外，在美国专利商标局和许多外国司法管辖区的类似机构中，第三方有机会反对未决的商标申请，并寻求取消注册商标。我们可能会对潜在的未来商标申请和注册提起反对或撤销诉讼，而我们潜在的未来商标可能无法继续存在。如果我们没有为我们潜在的未来商标获得注册，我们在针对第三方执行这些注册时可能会遇到比其他情况下更大的困难。我们执行或保护与商标、域名或其他知识产权相关的专有权利的努力可能无效，并可能导致大量成本和资源转移，并可能对我们的财务状况或运营结果产生不利影响。
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如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的商业和竞争地位将受到损害。
除了为我们的技术和候选产品的知识产权寻求专利保护外，我们还依赖对我们的商业秘密的保护，包括非专利的技术诀窍、技术和其他专有信息来维持我们的竞争地位。尽管我们已采取措施保护我们的商业秘密和非专利专有技术，包括与有权访问此类信息的第三方签订保密协议，以及与参与知识产权开发的员工、顾问、顾问和其他第三方签订保密信息和发明转让协议，但我们不能保证我们和我们的许可人已与可能获得我们的商业秘密或专有信息或参与知识产权开发的每一方签订了此类协议。此外，我们不能保证所有此类协议都已正式执行，不能保证这些各方不会违反这些协议并披露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，也不能保证我们能够在此类违规行为发生时获得足够的补救措施。我们可能无法阻止未经授权披露或使用我们的商业秘密。监测未经授权的使用和披露是困难的，我们不知道我们为保护我们的专有技术而采取的步骤是否有效。强制执行一方非法披露或挪用商业秘密的主张是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。此外，美国国内外的一些法院不太愿意或不愿意保护商业秘密。鉴于我们的专有地位在一定程度上基于我们的专有技术和商业秘密，尽管我们努力保护我们的商业秘密，但我们的竞争对手发现我们的专有技术、商业秘密或机密信息或其他未经授权使用或披露此类信息将损害我们的竞争地位，并可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
此外，第三方仍可能独立获取类似的信息，我们无权阻止他们利用这些信息与我们竞争。我们希望随着时间的推移，技术诀窍和信息将通过独立开发、发表期刊文章和人员在公司之间以及从学术职位到行业科学职位的流动在行业内传播。我们试图通过维护我们的场所的物理安全以及我们的信息技术系统的物理和电子安全来保护我们的数据和商业秘密的完整性和机密性，但此类安全措施可能会被违反，我们可能没有足够的补救措施来应对任何此类违反。如果发生任何此类事件，或者如果我们以其他方式失去对我们的商业秘密的保护，这些信息的价值可能会大大降低，我们的竞争地位将受到损害。
我们可能会受到指控，称我们或我们的员工、顾问、顾问或承包商错误地使用或泄露了所谓的机密信息或商业秘密。
就像在生物技术和制药行业中常见的那样，除了我们的员工之外，我们还聘请顾问来帮助我们开发我们的候选产品。这些顾问中的许多人，以及我们的许多员工，以前曾受雇于其他生物技术和制药公司，或以前可能曾向这些公司提供或目前可能正在向这些公司提供咨询服务，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。我们可能会受到以下指控的影响：我们、我们的员工或顾问无意中或以其他方式使用或泄露了他们的前雇主或他们的前客户或现任客户的商业秘密或机密或其他专有信息。
此外，我们已经并可能在未来签订保密和保密协议，以保护第三方的专有地位，如合作者、CRO、第三方制造商、顾问、潜在合作伙伴和其他第三方。如果第三方声称我们或我们的员工或其他第三方无意中或以其他方式违反了协议，并使用或披露了第三方拥有的商业秘密或其他信息，我们可能会受到诉讼。对任何此类索赔的辩护，无论其是非曲直，都可能涉及巨额诉讼费用，并将大量转移我们业务的资源。我们无法预测我们是否会在任何此类索赔中获胜。此外，知识产权诉讼，无论其结果如何，都可能造成负面宣传，并可能禁止我们营销或以其他方式将我们的候选产品和技术商业化。如果不对任何此类索赔进行抗辩，可能会使我们承担重大的金钱损失责任，或者阻止或推迟我们的开发和商业化努力，包括宝贵的知识产权或人员的损失，所有这些都可能对我们的业务产生不利影响。即使我们成功地对这些索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散我们管理团队和其他员工的注意力。
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我们开发和商业化我们的技术和候选产品的权利可能在一定程度上受制于我们从他人那里获得许可以及此类许可的条款和条件。如果我们未能履行从第三方获得知识产权许可的任何协议中的义务，我们可能会失去对我们的业务非常重要的许可权利。
我们已经并可能在未来与第三方签订额外的许可协议，以推进我们的研究或允许候选产品的商业化。这些许可证可能不会在我们希望开发或商业化我们的技术和产品的所有相关使用领域和地区向我们提供独家权利。
此外，我们可能无权控制专利和专利申请的准备、提交、起诉、维护、执行和辩护，这些专利和专利申请涵盖我们许可的技术。如果我们的许可人未能起诉、维护、强制执行和捍卫此类专利或专利申请的权利，或失去这些权利，我们已获得许可的权利可能会减少或取消，我们开发和商业化属于此类许可权利主体的任何产品的权利可能会受到不利影响。即使我们有权控制我们从第三方获得许可的专利和专利申请的专利起诉，我们仍可能受到许可人或其代表在我们控制专利起诉之日之前采取的行动或不作为的不利影响或损害。
我们的许可方可能依赖第三方顾问或合作者或来自第三方的资金，因此我们的许可方不是我们获得许可的专利的唯一和独家所有者。如果其他第三方拥有我们授权专利的所有权，我们使用授权知识产权的权利将不是独家的，他们可能会将这些专利授权给我们的竞争对手，允许我们的竞争对手销售竞争产品和技术。这可能会对我们的竞争地位、业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
例如，我们从德克萨斯大学西南分校(UTSW)获得的知识产权许可受UTSW保留的某些非商业性权利的约束。在由我们的许可人或另一被许可人提起的诉讼中，或在我们的许可人或另一被许可人为回应此类诉讼或其他原因而对我们的许可人或另一被许可人提起的行政诉讼中，授权给我们的专利可能面临无效或狭义解释的风险。因此，我们可能无法阻止竞争对手或其他第三方开发竞争产品并将其商业化，包括在我们许可证覆盖的地区。
我们可能无法以合理的成本或合理的条款获得额外的许可证(如果有的话)。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够访问向我们许可的相同技术。在这种情况下，我们可能需要花费大量时间和资源来重新设计我们的技术、候选产品或制造它们的方法，或者开发或许可替代技术，所有这些在技术或商业基础上都可能是不可行的。如果我们无法做到这一点，我们可能无法开发或商业化受影响的候选产品，这可能会严重损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
我们目前的许可证强加给我们，我们未来的许可证可能会强加给我们各种勤奋、特许权使用费支付、里程碑支付、保险和其他义务。如果我们未能履行许可协议中的任何这些或其他义务，我们可能被要求支付损害赔偿金，许可方可能有权终止许可。许可方的终止将导致我们失去宝贵的权利，并可能阻止我们开发和商业化我们的候选产品和专有技术。如果当前或未来的任何许可终止，如果许可人未能遵守许可的条款，如果许可人未能对侵权的第三方强制执行许可的专利，如果许可的专利或其他权利被发现无效或不可强制执行，或者如果我们无法以可接受的条款签订必要的许可，我们的业务将受到严重损害。如果发生任何此类事件，竞争对手或其他第三方可能获得自由，可以寻求监管部门的批准，并将与我们相同的产品推向市场。此外，我们可能不得不以不太优惠的条款谈判新的或恢复的许可证，或者我们可能没有足够的知识产权来运营我们的业务。这可能会对我们的竞争地位、业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
我们向第三方许可知识产权或技术的协议很复杂，此类协议中的某些条款可能会受到多种解释的影响。我们与我们当前和未来的许可方之间可能会发生纠纷。尽管我们做出了努力，我们目前和未来的许可方可能会得出结论，我们严重违反了许可协议下的义务，因此可能会终止此类许可协议，从而丧失我们开发和商业化产品和
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这些许可协议涵盖的技术。任何可能出现的合同解释分歧的解决可能会缩小我们认为是我们对相关知识产权或技术的权利的范围，或者增加我们认为是相关协议下我们的财务或其他义务，这两种情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。此外，如果我们许可的知识产权纠纷妨碍或削弱了我们以商业上可接受的条款维持目前的许可安排的能力，或者不足以为我们提供使用知识产权的必要权利，我们可能无法成功开发受影响的候选产品并将其商业化，这可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
我们的许可人也可能拥有或控制未经许可给我们的知识产权，因此，无论其是非曲直，我们可能会受到索赔，即我们正在侵犯或以其他方式侵犯我们许可人的权利。此外，虽然我们目前不能确定我们将被要求为未来产品的销售支付多少版税义务，但金额可能很大。我们未来的版税义务的金额将取决于我们在成功开发和商业化的候选产品中使用的技术和知识产权(如果有的话)。因此，即使我们成功地开发了任何候选产品并将其商业化，我们也可能无法实现或保持盈利。
通过政府资助的项目发现的知识产权可能会受到联邦法规的约束，如“进行权”、某些报告要求以及对美国公司的偏好。遵守这些规定可能会限制我们的专有权，并限制我们与非美国制造商签订合同的能力。
我们已经获得许可，未来我们可能会开发、收购或许可使用美国政府资金或赠款产生的某些专利、专利申请或其他知识产权。根据1980年的《贝赫-多尔法案》，美国政府对由政府资助开发的发明拥有某些权利。这些权利包括为任何政府目的使用发明的非排他性、不可转让、不可撤销的全球许可。此外，在某些有限的情况下，美国政府有权要求我们将上述任何发明的独家、部分独家或非独家许可授予第三方，如果它确定：(1)尚未采取足够的步骤将发明商业化；(2)政府行动是满足公共卫生或安全需求所必需的；或(3)政府行动是必要的，以满足联邦法规对公共使用的要求(也称为游行权利)。如果美国政府对我们当前或未来使用美国政府资金或赠款产生的知识产权行使进行权，我们可能会被迫许可或再许可我们开发的知识产权，或者我们以对我们不利的条款许可，并且不能保证我们会因行使此类权利而获得美国政府的补偿。如果授予人没有向政府披露发明，或者没有在规定的期限内提交知识产权登记申请，美国政府也有权获得这些发明的所有权。在政府资助的计划下产生的知识产权也受到某些报告要求的约束，遵守这些要求可能需要我们或适用的许可方花费大量资源。此外，美国政府要求包含任何这些发明的任何产品或通过使用任何这些发明生产的任何产品都必须基本上在美国制造。这种对美国工业的偏好可能会限制我们与非美国产品制造商签订此类知识产权涵盖的产品的合同的能力，如果知识产权的所有者或受让人能够证明已经做出了合理但不成功的努力，以类似的条款向潜在的被许可人授予许可，而这些许可很可能在美国进行大量生产，或者在这种情况下国内制造在商业上不可行，则提供资金的联邦机构可以免除许可。如果我们不遵守通过使用美国政府资金制定的有关知识产权的联邦法规，可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
与我们对第三方的依赖相关的风险
我们依赖第三方进行临床前研究和临床试验，并计划依赖第三方进行此类未来的药物开发活动。这些第三方的表现可能不令人满意，包括未能在完成期限前完成，或未能遵守适用的法规要求，这可能会损害我们的业务。
我们进行临床前研究和临床试验所依赖的第三方在开展此类药物开发活动以及随后收集和分析数据方面发挥着重要作用。这些
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第三方不是我们的员工，除了根据我们与该等第三方的协议向我们提供的补救措施外，我们控制任何该等第三方投入我们的临床前研究或临床试验的资源的数量或时间的能力有限。我们为这些服务依赖的第三方也可能与其他实体有关系，其中一些可能是我们的竞争对手，他们可能还在为这些实体进行临床试验或其他药物开发活动，这可能会影响他们代表我们的表现。这些第三方中的一些人可以随时终止与我们的合同。我们还预计必须与CRO和临床试验地点谈判预算和合同，但我们可能无法以有利的条件做到这一点。如果我们需要与任何第三方达成替代安排，或更换或增加任何第三方，这将涉及一段过渡期，可能需要大量费用和广泛的管理时间和重点。这些事件中的任何一个都可能推迟我们的药物开发活动，增加成本，并对我们满足期望的临床开发时间表的能力产生实质性影响。
我们严重依赖这些第三方进行这类药物开发活动，减少了我们对这些活动的控制。因此，与完全依靠我们自己的工作人员相比，我们对临床前研究和临床试验的进行、时间和完成以及通过此类药物开发活动开发的数据的管理的直接控制较少。然而，我们有责任确保我们的每一项临床前研究和临床试验都按照适用的方案、法律和法规要求以及科学标准(如GCP和cGMP)进行，并且我们对第三方的依赖不会免除我们的这些责任。监管当局通过定期检查试验赞助商、主要调查人员和试验地点来执行这些要求。如果我们或我们的任何CRO未能遵守适用的要求，如GCP或cGMP，在我们的临床试验中产生的临床数据可能被认为是不可靠的，FDA、EMA或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的上市申请之前进行额外的临床试验。不能保证在特定监管机构检查后，该监管机构将确定我们的任何临床试验基本上符合适用的法规。此外，如果其中任何第三方违反联邦或州欺诈和滥用或虚假索赔法律法规或医疗保健隐私和安全法，我们的业务可能会受到牵连。
如果这些第三方没有按照法规要求或我们规定的规程成功履行合同职责、在预期期限内完成或进行我们的临床试验，我们将无法或可能延迟获得我们候选产品的营销批准或以其他方式成功地将我们的候选产品商业化。
我们依赖第三方来生产我们的某些候选产品。这增加了我们没有足够的质量和数量的候选产品或以可接受的成本获得足够数量的产品的风险，这可能会延误、阻止或损害我们的业务。
我们没有长期的供应协议，我们以采购订单的方式购买我们需要的药品，这意味着除了我们可能拥有的任何具有约束力的采购订单外，我们的供应商可以随时停止向我们供应或改变它愿意继续向我们供应的条款。如果我们的候选产品因任何原因意外失去供应，无论是由于制造、供应或存储问题或其他原因，我们可能会遇到任何未决或正在进行的临床前研究或临床试验的延迟、中断、暂停或终止，或者需要重新启动或重复。此外，我们更换第三方制造商的任何决定都可能导致我们制造供应链的延迟，这可能会延迟或以其他方式影响我们计划的开发，并导致成本增加。
我们可能无法以可接受的条款与第三方制造商维持或建立所需的协议。即使我们能够做到这一点，依赖第三方制造商也会带来额外的风险，包括：
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我们无法完全控制我们CDMO生产过程的所有方面，并依赖这些CDMO在生产原料药、药物物质和成品时遵守cGMP规定。我们正在为我们的每一种候选产品开发我们的供应链，并打算制定框架协议，根据这些协议，CDMO将根据我们的开发需求向我们提供必要数量的原料药、药物物质和药物产品。当我们通过开发来推进我们的候选产品时，我们将考虑我们的每个候选产品没有多余的供应，以防止任何潜在的供应中断。然而，我们在落实此类框架协议或防范潜在供应中断方面可能不会成功。
我们或我们的第三方制造商未能遵守适用的法规可能会导致对我们实施制裁，包括罚款、禁令、民事处罚、延迟、暂停或撤回批准、吊销许可证、扣押或召回候选产品或药物、运营限制和刑事起诉，其中任何一项都可能对我们的候选产品或药物的供应造成重大不利影响，并损害我们的业务和运营结果。
我们依赖第三方供应商提供生产我们所有项目的候选产品所需的原材料。我们对这些第三方供应商的依赖，以及我们在获得充足的原材料供应方面可能面临的挑战，涉及几个风险，包括对定价、供应、质量和交货时间表的有限控制。作为一家小公司，我们的谈判筹码是有限的，我们可能会获得比我们规模更大的竞争对手更低的优先级。我们不能确定我们的供应商是否会继续向我们提供我们需要的这些原材料的数量，或者满足我们预期的规格和质量要求。我们供应商的任何表现失误都可能推迟我们候选产品的开发和潜在的商业化，包括限制临床试验和监管批准所需的供应，这将严重损害我们的业务。
我们对其他候选产品生产的依赖可能会对我们未来的利润率和我们将任何及时和具有竞争力的营销批准的候选产品商业化的能力产生不利影响。
如果我们从事未来的收购或战略合作，这可能会增加我们的资本要求，稀释我们的股东，导致我们产生债务或承担或有负债，并使我们面临其他风险。
我们不时评估各种收购机会和战略合作伙伴关系，包括许可或收购互补产品、知识产权、技术或业务。任何潜在的收购或战略伙伴关系都可能带来许多风险，包括：
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此外，如果我们在未来进行收购或寻求合作，我们可能会发行稀释证券，承担或产生债务，产生巨额一次性费用，并收购可能导致重大未来摊销费用的无形资产。
我们可能会与第三方就候选产品的开发和商业化进行合作。如果我们不能以商业上合理的条款建立这些合作，或者这些合作不成功，我们可能无法利用这些候选产品的市场潜力。
我们从战略上评估与生物制药公司的合作和伙伴关系，这些公司可能拥有更强大和互补的能力和资源，以加快开发并最大限度地提高我们候选产品的可用性和潜力。协作谈判过程既耗时又复杂。如果我们寻求进行合作，我们可能无法及时、以可接受的条件谈判合作，甚至根本无法谈判。我们是否就合作达成最终协议将取决于我们对合作者的资源和专业知识的评估、建议的合作的条款和条件以及建议的合作者对与我们的业务、适用的候选产品或受合作谈判制约的技术和相关市场潜力相关的多个因素的评估。
如果我们无法达成最终协议，我们可能不得不减少候选产品的开发，减少或推迟其开发计划或我们的一个或多个其他开发计划，推迟其潜在的商业化或缩小任何销售或营销活动的范围，或者增加我们的支出，并自费进行开发或商业化活动。如果我们选择增加我们的支出，为我们自己的开发或商业化活动提供资金，我们可能需要获得额外的资本，这些资本可能无法以可接受的条件提供给我们，或者根本无法获得。如果我们没有足够的资金，我们可能无法进一步开发我们的候选产品，或者将它们推向市场并产生产品收入。
如果我们与任何第三方达成任何合作安排，我们很可能会对我们的合作者投入到我们候选产品的开发或商业化的资源的数量和时间进行有限的控制。我们从这些安排中创造收入的能力将取决于我们的合作者成功履行这些安排中分配给他们的职能的能力和努力。涉及我们的候选产品的协作将给我们带来许多风险，包括：
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如果与协作者的协议终止，我们对该协作者授权给我们的技术和知识产权的访问可能会受到限制或完全终止，这可能会推迟我们利用协作者的技术或知识产权继续开发我们的候选产品，或者要求我们完全停止开发这些候选产品。我们也可能会发现更难找到合适的替代合作者或吸引新的合作者，我们的发展计划可能会被推迟，或者我们在商业和金融界的形象可能会受到不利影响。任何合作者也可能面临与产品开发、监管审批和商业化相关的许多风险，这些风险在本“风险因素”一节中有描述，而对我们合作者的任何负面影响都可能对我们产生不利影响。
如果在未来，我们无法建立销售和营销能力，或无法与第三方达成协议来销售和营销我们可能开发的任何候选产品，如果这些候选产品获得批准，我们可能无法成功地将其商业化。
我们没有销售或营销基础设施，也没有销售、营销或分销医药产品的经验。为了使我们保留销售和营销责任的任何经批准的产品取得商业成功，我们必须建立一个销售和营销组织，或者将这些职能外包给第三方。
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建立我们自己的商业能力和与第三方达成提供这些服务的安排都涉及风险。如果我们招聘销售队伍并建立营销和其他商业化能力的候选产品的商业发布被推迟或没有发生，我们将过早或不必要地产生这些商业化费用。这可能代价高昂，如果我们不能留住或重新定位我们的商业化人员，我们的投资将会损失。
如果我们与第三方达成协议，进行销售、营销、商业支持和分销服务，我们的产品收入或产品收入的盈利能力可能会低于我们营销和销售我们自己开发的任何产品。此外，我们可能无法成功地与第三方达成将我们的候选产品商业化的安排，或者可能无法以对我们有利的条款这样做。我们可能对这些第三方几乎没有控制权，他们中的任何一个都可能无法投入必要的资源和注意力来有效地销售和营销我们的产品。如果我们没有成功地建立商业化能力，无论是我们自己还是与第三方合作，如果我们的候选产品获得批准，我们就不会成功地将其商业化，我们的业务将受到严重损害。
证券市场风险与我国普通股持股
我们的股票价格波动很大，你可能会损失全部或部分投资。
我们普通股的交易价格波动很大，受到各种因素的影响而大幅波动，其中一些因素是我们无法控制的。股票市场，特别是制药和生物技术公司，经历了极端的价格和成交量波动，这些波动往往与这些公司的经营业绩无关或不成比例。无论我们的实际经营业绩如何，广泛的市场和行业因素都可能对我们普通股的市场价格产生负面影响。除“风险因素”一节和本定期报告其他部分讨论的因素外，这些因素包括：
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实现上述任何风险或任何广泛的其他风险，包括本“风险因素”部分中描述的风险，都可能对我们普通股的市场价格产生重大和不利的影响。
我们的经营业绩可能会大幅波动，这使得我们未来的经营业绩难以预测，并可能导致我们的经营业绩低于预期或我们的指导。
我们的季度和年度经营业绩未来可能会因各种因素而大幅波动，其中许多因素不在我们的控制范围内，可能难以预测。这些因素的累积影响可能会导致我们的季度和年度经营业绩出现巨大波动和不可预测。因此，在不同时期比较我们的经营业绩可能没有意义。投资者不应依赖我们过去的业绩作为我们未来表现的指标。这种变化性和不可预测性也可能导致我们无法满足行业或金融分析师或投资者对任何时期的预期。如果我们的收入或经营业绩低于分析师或投资者的预期，或低于我们向市场提供的任何预测，或者如果我们向市场提供的预测低于分析师或投资者的预期，我们普通股的价格可能会大幅下跌。
我们的主要股东和管理层拥有我们相当大比例的股票，并将能够对有待股东批准的事项施加重大控制。
截至2024年6月30日，我们的高管、董事、5%或以上股本的持有者及其各自的关联公司实益拥有我们约63%的普通股。这些股东共同行动，或许能够控制需要股东批准的事项。例如，他们可能能够控制董事选举、修改我们的组织文件或批准任何合并或其他重大公司交易。这种所有权的集中可能会延迟、阻碍或阻止控制权的变更，包括您可能认为符合您作为股东的最佳利益的对我们普通股的主动收购建议或要约，巩固我们的管理层和董事会，或者推迟或阻止涉及我们的合并、收购或其他股东可能希望的其他业务合并。这群股东的利益可能并不总是与您的利益或其他股东的利益一致，他们的行为可能会促进他们的最佳利益，而不一定是其他股东的利益，并可能影响我们普通股的现行市场价格。
在公开市场上出售我们的大量普通股可能会导致我们的股价下跌。
在公开市场上出售我们的大量普通股随时都有可能发生。例如，我们在2022年8月17日生效的S-3表格中提交了搁置登记声明，允许我们进行高达30000美元的各种股权和债务发行(万)(搁置登记)，截至2024年6月30日，我们已出售34,854,373股普通股和预融资权证，根据搁置登记，我们已出售34,854,373股普通股和预融资权证，以购买8,458,964股普通股.
此外，c在某些条件下，我们普通股的某些持有者有权要求我们提交关于他们股票的登记声明，或将他们的股票包括在我们可能为自己或其他股东提交的登记声明中。根据证券法注册这些股票，将导致这些股票可以在公开市场上自由交易，但我们的关联公司受到第144条的限制。如果这些股票在公开市场上出售，或者如果人们认为它们将被出售，我们普通股的交易价格可能会下降。
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作为一家上市公司，我们将产生成本，我们的管理层将花费大量时间来实施相关的合规举措。此外，如果我们不能保持适当和有效的内部控制，我们及时编制准确财务报表的能力可能会受到损害。
作为一家上市公司，我们必须遵守《交易法》、《萨班斯-奥克斯利法案》、《多德-弗兰克华尔街改革与保护法》以及美国证券交易委员会和纳斯达克股票市场有限责任公司(纳斯达克)已通过和即将通过的规则的报告要求。由于我们主动遵守这些监管要求，我们产生了大量的法律、会计和其他费用，在我们不再是一家“新兴成长型公司”后，这些费用可能会增加。此外，我们的管理层和其他人员需要投入大量时间来实施这些合规倡议。
特别是，作为一家上市公司，我们必须遵守美国证券交易委员会规则，这些规则实施了萨班斯-奥克斯利法案第404条。根据这些规则，我们必须对我们的财务报告内部控制的有效性进行正式评估，一旦我们不再是一家新兴的成长型公司，我们将被要求包括一份由我们的独立注册会计师事务所出具的关于财务报告内部控制的认证报告，除非我们当时继续符合“较小报告公司”的资格。为了在规定的期限内实现对第404条的遵守，我们参与了一个记录和评估我们对财务报告的内部控制的过程，这既成本高昂，又具有挑战性。在这方面，我们将需要继续提供内部资源，有可能继续聘请外部顾问，并通过详细的工作计划，以评估和记录我们对财务报告的内部控制的充分性，继续采取步骤酌情改进控制程序，通过测试验证控制措施的设计和运行是否有效，并实施持续的报告和改进财务报告内部控制的程序。
管理管理层评估我们对财务报告的内部控制所必须达到的标准的规则很复杂，需要大量的文件、测试和可能的补救措施才能满足规则下的详细标准。在测试过程中，我们的管理层可能会发现重大缺陷或缺陷，而这些缺陷或缺陷可能无法及时补救，无法在《萨班斯-奥克斯利法案》规定的最后期限内完成。
我们对财务报告的内部控制不会防止或发现所有错误和所有欺诈，也不会阻止在此类报告中发现重大弱点。一个控制系统，无论设计和操作得多么好，都只能提供合理的保证，而不是绝对的保证，保证控制系统的目标将会实现。由于所有控制系统的固有局限性，任何控制评价都不能绝对保证不会发生因错误或舞弊而造成的错误陈述，也不能绝对保证所有控制问题和舞弊情况都会被发现。
如果我们不能及时遵守萨班斯-奥克斯利法案第404条的要求，或者如果我们不能保持适当和有效的内部控制，我们可能无法编制及时和准确的财务报表。如果发生这种情况，我们股票的市场价格可能会下跌，我们可能会受到普通股所在证券交易所、美国证券交易委员会或其他监管机构的制裁或调查。
我们可能会受到证券诉讼的影响，这是昂贵的，可能会转移管理层的注意力。
我们普通股的市场价格可能会波动，在过去，经历过股票市场价格波动的公司会受到证券集体诉讼的影响。这一风险与我们特别相关，因为生物技术公司近年来经历了大幅的股价波动，我们可能会成为未来此类诉讼的目标。针对我们的证券诉讼可能导致巨额成本，并将我们管理层的注意力从其他业务上转移，这可能会严重损害我们的业务。
公司注册证书、公司章程和特拉华州法律中的条款可能会阻碍、推迟或阻止公司控制权的变更或管理层的变更，从而压低我们普通股的市场价格。
我们的公司注册证书和章程中包含的条款可能会压低我们普通股的市场价格，因为这些条款可能会阻止、推迟或阻止公司控制权的变更或公司股东可能认为有利的管理层变更。此外，由于我们的董事会负责任命我们管理团队的成员，这些规定可能会阻碍或
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防止我们的股东试图通过增加股东更换董事会成员的难度来更换或撤换我们目前的管理层。除其他外，这些规定包括：
此外，特拉华州一般公司法(DGCL)第203条禁止特拉华州上市公司在交易日期后三年内与有利害关系的股东(通常是与其关联公司拥有或在过去三年内拥有我们15%有表决权股票的人)进行商业合并，除非该商业合并以规定的方式获得批准或满足某些其他条件。
我们的公司注册证书、章程或特拉华州法律中任何具有延迟或阻止控制权变更的条款都可能限制我们的股东从他们持有的我们股本中的股份获得溢价的机会，还可能影响一些投资者愿意为我们的普通股支付的价格。
我们的章程规定，特拉华州衡平法院和美利坚合众国联邦地区法院是我们与股东之间几乎所有纠纷的独家论坛，这可能会限制我们的股东获得有利的司法论坛来处理与我们或我们的董事、高级管理人员或员工的纠纷。
我们的附例规定，特拉华州衡平法院(或者，如果衡平法院没有管辖权，则是特拉华州的另一个州法院或特拉华州地区的联邦地区法院)是下列案件的专属法院(该法院认定存在不受该法院管辖的不可或缺的一方(且不可或缺的一方在作出该裁决后10天内不同意该法院的属人管辖权)的任何索赔除外)，这属于该法院以外的法院或法院的专属管辖权，或者该法院对该法院没有标的物管辖权的案件除外：
这一规定不适用于为执行《交易法》规定的义务或责任而提起的诉讼，也不适用于美国联邦法院拥有专属管辖权的任何其他索赔。
我们的附例进一步规定，美利坚合众国的联邦地区法院将是解决根据证券法提出的诉因的任何投诉的唯一论坛。
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这些排他性论坛条款可能会限制股东在司法论坛上提出其认为有利于与我们或我们的董事、高管或其他员工发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高管和其他员工的诉讼。此外，这些排他性论坛条款可能会对决定对我们提起任何此类诉讼的股东施加额外的诉讼费用。
任何个人或实体购买或以其他方式获得我们任何证券的任何权益，应被视为已知悉并同意这些规定。法院是否会强制执行这些规定还存在不确定性，其他公司章程文件中类似选择的法院条款的可执行性在法律程序中受到了质疑。法院可能会发现这些类型的条款不适用或不可执行，如果法院发现我们附则中的排他性论坛条款在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会在其他司法管辖区产生与解决纠纷相关的额外费用，这可能会严重损害我们的业务。
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项目2.未登记的资产销售TY证券及其收益的使用
没有。
没有。
没有。
项目3.默认UPON高级证券
不适用。
项目4.地雷安全信息披露
不适用。
项目5.其他信息
规则第10B5-1条交易安排
在截至2024年6月30日的季度内，没有董事或规则16a-1(F)定义的官员，
硅谷银行贷款和担保协议及认股权证
2024年8月6日，我们与First-Citizens Bank&Trust Company(SVB)旗下的硅谷银行签订了贷款和担保协议(贷款协议)。
根据贷款协议的条款，本金总额最高可达4,500美元万的定期贷款可分多批发放。这些部分的抽签方式如下：第一批最多1,500美元的万可在截止日期到2025年6月30日；第二批500美元的万和第三批250美元的万可在2025年12月31日之前获得，条件是某些临床里程碑的实现；第四批250美元的万可在2025年12月31日之前获得，条件是实现临床里程碑或满足某些资本化要求；最后一批2,000美元的万可在2026年7月31日之前获得，条款可能由各方商定，并有待SVB信贷委员会的批准。除最后一次付款外，并视每一次付款是否达到适用的里程碑和其他要求而定，提款由我们决定。
定期贷款垫款的利息将按8.50%和最优惠利率中较大者的利率计算，并将按月拖欠。
根据贷款协议，吾等须受若干列明贷款协议期限内所需行动的平权契约约束，包括但不限于某些资料交付要求、维持某些保险的义务及某些通知要求。此外，吾等受若干负面契约约束，该等负面契约列明在贷款协议期限内，未经SVB同意不得采取的行动，包括但不限于招致额外债务、作出若干资产处置、进行若干商业合并交易或招致任何不准许的留置权或其他对吾等资产的产权负担，每种情况均受指定例外情况所规限。
我们已授予SVB几乎所有财产、权利和资产(不包括我们的知识产权)的担保权益，以保证支付贷款协议项下欠SVB的所有款项。我们还同意，在没有SVB事先书面同意的情况下，不会侵犯我们的任何知识产权。
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关于贷款协议，吾等向SVB发出认股权证，以购买本公司普通股股份(贷款权证)。贷款权证在成交时可行使73,649股，相当于0。截至2024年6月30日，已发行普通股和普通股等价物的075%，在完全稀释的基础上，行使价为每股2.55美元。贷方认股权证可行使最多98,199股按比例计算的额外股份，按比例计算为贷款协议项下各批股份的实际垫付金额。贷款人认股权证将于2034年8月6日到期。在某些股票分红和分配、股票拆分、股票合并、重新分类或影响普通股的类似事件发生时，贷款人认股权证行使时可发行的普通股的行使价和股份数量可能会受到适当调整。贷方认股权证可由持有人酌情行使，方式为(I)就行使时购买的普通股股份数目以即时可用资金全数支付，或(Ii)无现金行使，在此情况下，持有人将在行使时收到根据贷方认股权证所载公式厘定的普通股股份净额。
以上仅是对贷款协议和贷款权证的简要描述，并不是对双方在贷款协议项下的权利和义务的完整描述，而是参考贷款权证和贷款协议的全部内容，这两部分将与我们截至2024年9月30日的财政季度的Form 10-Q季度报告一起提交。
我们依赖于证券法第4(A)(2)节中关于出借人认股权证发行的登记豁免。贷方认股权证及根据贷方认股权证可发行的普通股，未根据证券法或州证券法注册，且未在美国证券交易委员会注册或通过适用的豁免美国证券交易委员会注册要求，不得在美国发行或出售。
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第六项。陈列品
展品 数 |
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描述 |
表格 |
文件编号 |
展品 |
归档 日期 |
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3.1 |
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Tenaya Therapeutics，Inc.的综合修订和重述注册证书经修正 |
10-Q |
001-40656 |
3.1 |
8-9-2023 |
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3.2 |
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Tenaya Therapeutics，Inc.修订和重述章程 |
8-K |
001-40656 |
3.1 |
3-21-2023 |
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10.1* |
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HCP Oyster Point III LLC与注册人之间的第一次租赁修正案日期为2016年9月6日。 |
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31.1* |
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根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条颁发的首席执行干事证书。 |
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31.2* |
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根据依照2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条认证首席财务干事。 |
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32.1 |
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根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350条对首席执行官和首席财务官的认证。 |
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101.INS* |
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内联XBRL实例文档-实例文档不显示在交互数据文件中，因为其XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中。 |
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101.Sch* |
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带的内联MBE分类扩展架构 |
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嵌入式Linkbase文档。 |
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104* |
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封面格式为内联XBRL，包含在附件101中。 |
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*现送交存档。
本季度报告10-Q表格随附的附件32.1证明不被视为已提交给美国证券交易委员会，也不以引用方式纳入注册人根据修订的1933年证券法或修订的1934年证券交易法提交的任何文件中，无论是在本季度报告（表格10-Q）日期之前还是之后做出，无论该文件中包含的任何一般注册语言如何。
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标牌缝隙
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。
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Tenaya治疗公司 |
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日期：2024年8月8日 |
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作者： |
/s/ Faraz Ali.b.A. |
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法拉兹·阿里.b.A. |
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董事首席执行官兼首席执行官 (首席行政主任) |
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日期：2024年8月8日 |
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作者： |
/s/ Leone D.帕特森万.b.A. |
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莱昂·D帕特森万.b.A. |
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首席财务和业务官 (首席财务会计官) |
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