附录 99.1

Avidity Biosciences公布2024年第二季度财务业绩和近期亮点

Avidity 报告了 del-zota (AOC 1044) 的阳性数据；在 1/2 期 EXPLORE44™ 试验中，DMD44 患者的肌萎缩蛋白产生量增加了 25%，肌酸激酶水平降至接近正常水平

启动了全球 3 期 HARBOR™ 试验，并开始在 DM1 患者中服用 del-desiran；del-desiran 获得 FDA 突破性疗法称号

Avidity在第1/2期FORTITUDE™ 试验中报告了DUX4调控基因前所未有的持续减少、功能改善的趋势以及FSHD患者良好的安全性和耐受性，此后，Avidity计划加快启动del-brax（AOC 1020）注册队列

宣布计划于2024年第四季度实现的主导精准心脏病学项目目标

手头现金约13亿美元

圣地亚哥，2024年8月9日 /PRNewswire/-致力于提供一种名为抗体寡核苷酸偶联物（AOCs™）的新型RNA疗法的生物制药公司Avidity Biosciences, Inc.（纳斯达克股票代码：RNA）今天公布了截至2024年6月30日的第二季度财务业绩，并重点介绍了最近的公司进展。

“过去的几个月对Avidity来说是不可思议的，但更重要的是，对于DM1、FSHD和DMD患者来说，这几个月是不可思议的。我们获得了del-desiran的突破性认定，启动了全球3期HARBOR™ 试验，报告了来自del-brax FORTITUDE™ 试验的前所未有的数据，今天早些时候，我们分享了来自del-zota的1/2期 EXPLORE44™ 试验的数据，显示 DMD44 患者的肌萎缩素产量显著增加，外显子44跳过。” Avidity总裁兼首席执行官莎拉·博伊斯说。“所有这些进展都归功于我们的AOC平台，该平台已证明我们可以靶向一系列遗传疾病。我们计划在2024年第四季度分享精准心脏病学产品线中的第一个目标，将业务扩展到罕见的神经肌肉疾病以外。这些成就是与我们的患者社区共同取得的，加速了我们通过革新RNA输送来深刻改善人们生活的愿景。”

“我们在6月成功完成了规模扩大的公开募股，这是我们今年第二次成功筹集股票。Avidity首席财务官兼首席商务官迈克·麦克莱恩说，截至第二季度末，我们的现金状况约为13亿美元，这使我们能够推进目前的临床试验，扩大我们的DMD特许经营范围，将针对杜兴氏肌肉萎缩症患者的多种潜在治疗方法包括在内，包括针对杜兴氏肌肉萎缩症患者的多种潜在治疗方法。DMD44

近期亮点

del-Zota (AOC 1044)

•8月，Avidity报告了针对 DMD44 患者的1/2期 EXPLORE44™ 试验的初步del-zota 5mg/kg患者数据阳性，该试验显示骨骼肌的输送无与伦比，肌营养不良蛋白产生前所未有的增加，外显子 44 跳跃强劲，肌酸激酶大幅降低

•在 1/2 期 EXPLORE44 试验中，10 名参与者在三剂 5mg/kg del-zota（PMO 剂量）或每六周服用一次安慰剂后的四个月时间段内获得的 del-zota 数据表明：

◦在骨骼肌中无与伦比地传递200 nm的PMO

◦与基线相比，外显子44跳跃量增加37％，外显子44跳跃率高达66％

◦在统计学上显著增加了正常水平的25％，总肌营养不良蛋白恢复到正常水平的54％

◦随着水平降至接近正常水平，肌酸激酶大幅降低，与基线相比降低了80％以上

•在 1/2 期 EXPLORE44 试验的两个剂量水平（5 mg/kg 和 10 mg/kg）下，对 25 名参与者的安全性和耐受性进行了评估。Del-zota 在 DMD44 参与者的大多数治疗紧急不良事件 (AE) 中表现出良好的安全性和耐受性

•第 1/2 阶段 EXPLORE44 试验的注册现已完成。Avidity 计划招募更多患者参加 EXPLORE44 开放标签扩展研究 (OLE)

•Avidity 引入了 delpacibart zotadirsen 作为 AOC 1044 的经批准的国际非专利名称，缩写为 del-zota

del-Desiran (AOC 1001)

•6月，Avidity在针对1型肌强直性营养不良症（DM1）患者的全球3期HarborTM试验中启动并开始使用del-desiran

•美国食品药品管理局于 2024 年 5 月授予 DM1 的 del-desiran 突破性疗法称号

del-Brax (AOC 1020)

•Avidity报告了来自1/2期FORTITUDE™ 试验的初步del-brax阳性数据，该数据表明，DUX4调节基因前所未有且持续减少了50％以上，功能改善趋势以及面肩肱肌萎缩症（FSHD）患者具有良好的安全性和耐受性

•在第1/2期FORTITUDE试验中，来自12名参与者的del-brax 2 mg/kg数据在四个月的时间段内显示：

◦肌肉中DUX4调节基因表达的多个试剂盒中DUX4调节基因的平均减少幅度大于50％

◦所有接受del-brax治疗的参与者的DUX4调节基因的减少幅度均超过20％

◦新型循环生物标志物和肌酸激酶的平均降幅达到 25% 或以上

◦与安慰剂和Resolve自然历史研究相比，功能改善的趋势包括上肢和下肢肌肉的力量以及肌肉功能的增强（以可到达的工作空间（RWS）来衡量

◦患者和临床医生报告的疗效的改善趋势

•对1/2期FORTITUDE试验中两种剂量水平（2 mg/kg和4 mg/kg）下所有39名参与者的安全性和耐受性进行了为期四个月的研究，结果显示出良好的安全性和耐受性，所有不良事件（AE）均为轻度或中度，没有严重的不良事件，也没有停药

•已完成第 1/2 阶段 FORTITUDE 试验的注册。Avidity计划加快注册队列的启动，生物标志物队列计划于2024年下半年启动，功能队列计划于2025年上半年启动。

•Avidity 推出了 delpacibart braxlosiran 作为 AOC 1020 的经批准的国际非专利名称，缩写为 del-brax

管道进展

•Avidity计划在2024年第四季度宣布其领先的精准心脏病学项目目标

组织要点

•宣布于 2024 年 5 月任命 Simona Skerjanecwan.Pharm，工商管理硕士 Simona Skerjanecwan.Pharm 为董事会成员

•宣布于2024年8月任命小约翰·莫里亚蒂法学博士为首席法务官兼公司秘书

即将举行的里程碑

•即将到来的预期里程碑包括：

◦在 2024 年第四季度，宣布领先的精准心脏病学项目目标

◦加快 FortitueTM 试验注册队列的启动：

▪ 生物标志物队列计划于 2024 年下半年推出

▪ 计划于 2025 年上半年推出的职能队列

2024 年第二季度财务业绩

•现金、现金等价物和有价证券：截至2024年6月30日，现金、现金等价物和有价证券总额为13亿美元，反映了公开发行筹集的资金总额为4.61亿美元。

•合作收入：2024年第二季度的合作收入为200万美元，2024年前六个月的合作收入为560万美元，主要与Avidity与百时美施贵宝的研究合作和许可合作伙伴关系有关。2023年第二季度的合作收入为230美元，2023年前六个月的合作收入为450万美元，主要与Avidity与礼来公司的研究合作和许可合作伙伴关系有关。2023年没有与百时美施贵宝的合作相关的收入。

•研发（R&D）费用：研发费用包括与研发活动相关的外部和内部成本。2024年第二季度的这些支出为6,390万美元，而2023年第二季度为4,260万美元，2024年前六个月为1.308亿美元，而2023年前六个月为9,040万美元。增长主要是由推动的

这要归因于del-desiran、del-brax和del-zota的进步，以及与扩大公司整体研究能力相关的内部和外部成本。

•一般和管理（G&A）费用：并购费用主要包括与员工相关的费用、专业费用、保险费用以及专利申请和维护费。2024年第二季度的这些支出为2,070万美元，而2023年第二季度为1,230万美元，2024年前六个月为3,460万美元，而2023年前六个月为2430万美元。增长的主要原因是支持公司扩大业务的人事成本增加。

关于 Avidity

Avidity Biosciences, Inc.其使命是通过提供一类新的RNA疗法——抗体寡核苷酸偶联物（AOcS™），深刻改善人们的生活。Avidity致力于通过其专有的AOC彻底改变RNA领域，这些AOC旨在将单克隆抗体的特异性与寡核苷酸疗法的精确性相结合，以解决现有RNA疗法以前无法达到的靶标和疾病。利用其专有的AOC平台，Avidity首次成功地将RNA靶向输送到肌肉，并在三种罕见肌肉疾病的临床开发项目方面处于该领域的领先地位：1型肌强直性营养不良症（DM1）、杜兴氏肌营养不良症（DMD）和面肩肱肌营养不良症（FSHD）。Avidity正在通过内部发现工作和关键合作伙伴关系不断发展和扩大其产品线，包括心脏病学和免疫学项目，从而扩大AOC的覆盖范围。Avidity 总部位于加利福尼亚州圣地亚哥。如需了解有关我们的 AOC 平台、临床开发渠道和人员的更多信息，请访问 www.aviditybiosciences.com 并通过 LinkedIn 和 X 与我们互动。

前瞻性陈述

Avidity提醒读者，本新闻稿中有关非历史事实事项的陈述是前瞻性陈述。这些陈述基于公司当前的信念和期望。此类前瞻性陈述包括但不限于以下方面的陈述：预期宣布的领先精准心脏病学项目目标，包括其时机；开发同类首创和同类最佳疗法的可能性；加快启动FORTITUDE™ 试验注册队列的计划及其时机；描述与来自FORTITUDE研究的del-brax相关的数据以及与 EXPLORE44™ 研究的del-zota相关的数据及其影响有关相应产品进展的此类数据候选人；Avidity的DMD特许经营权；Avidity成为一家综合性全球生物制药公司的计划；Avidity的平台、计划运营和计划；以及Avidity的财务状况、现金余额和预期的现金流。

纳入前瞻性陈述不应被视为Avidity对任何计划都将实现的陈述。由于Avidity业务固有的风险和不确定性且超出其控制范围，实际结果可能与本新闻稿中列出的结果有所不同，包括但不限于：临床试验的初步结果不一定代表最终结果；对现有临床数据的进一步分析和分析

新数据可能得出的结论与截至Avidity临床试验中相应数据截止日期得出的结论不同，此类数据可能不符合Avidity的预期；Avidity计划在FORTITUDE研究中增加的队列可能不支持del-brax的注册；Avidity候选产品的意外不良副作用或疗效不足，可能会延迟或限制其开发、监管批准和/或商业化；Avidity可能不是能够解决与 del-desiran 相关的部分临床封锁；稍后与美国食品药品管理局和其他全球监管机构的进展可能与迄今为止收到的有关Avidity临床试验的反馈不一致；Avidity基于其AOC™ 平台发现和开发候选产品的方法尚未得到证实；临床前研究或临床试验的开始、注册、数据读取和完成可能出现延迟；该公司候选产品的临床前研究和临床试验的成功；Avidity在相关方面对第三方的依赖包括临床前和临床测试和产品制造；Avidity可能无法实现其合作的预期收益；美国和国外的立法、司法和监管发展；Avidity可能比目前预期的更快地耗尽其可用资本资源；以及Avidity截至2023年12月31日财年的10-k表年度报告以及随后向美国证券交易委员会提交的文件中描述的其他风险。Avidity提醒读者不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至本文发布之日，公司没有义务更新此类陈述以反映本文发布之日之后发生的事件或情况。本警示声明是根据1995年《私人证券诉讼改革法》的安全港条款作出的，对所有前瞻性陈述进行了全面的限定。

投资者联系人：

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Avidity 生物科学公司

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（以千计，每股数据除外）

（未经审计）