附录 99.1

Biohaven公布2024年第二季度财务业绩和近期业务发展

•截至2024年6月30日，现金、现金等价物、有价证券和限制性现金总额约为4.4亿美元

•Biohaven的细胞外蛋白分子降解剂（MoDe™）平台推进了多个新靶点，并在正在进行的 BHV-1300 第一期研究中报告了其主要研究药物的积极中期数据：

◦该公司报告说，其主要研究降解剂 BHV-1300 正在进行的 1 期试验中，IgG 的剂量依赖性快速降低

◦迄今为止，BHV-1300 没有报告严重不良事件 (SAE)；大多数不良事件 (AE) 是轻微的，被认为与研究药物无关，可自发消退

◦第 1 阶段研究还完成了对优化的 BHV-1300 皮下 (SC) 配方的评估，与先前研究的剂量等效静脉注射配方相比，该配方的暴露量比预期高出约 44%；这些新的人体数据进一步证实了便捷的自我给药 SC 自动注射器的可行性，SC 配方与注射部位反应无关

◦Degrader 平台预计将在年底前为新的 MoDe 项目提供 3 个 IND，此外还将持续从 SAD/MAD 提供 BHV-1300 数据

◦Biohaven 靶向 moDE 的 β-1 肾上腺素能受体 (β1AR) 自身抗体 BHV-1600 批准了 InterAct 在 2024 年下半年与美国食品药品管理局就扩张型心肌病开发计划举行会议

•推进针对多种神经系统、疼痛和神经精神疾病适应症的 Kv7 激活和 TRPM3 拮抗的新型离子通道计划：

◦5 项针对癫痫和情绪障碍的 BHV-7000 2/3 期试验正在进行中

◦在 SAD/MAD 研究中发布了 TRPM3 拮抗剂 BHV-2100 的 1 期阳性数据，显示药物浓度高于 EC90 目标，所有剂量的耐受性良好；2024 年下半年推进急性偏头痛的 2 期研究和疼痛概念验证 (POC) 研究

•肌抑素抑制剂Taldefgrobep alfa进展顺利，脊髓性肌萎缩症（SMA）的3期主要数据和肥胖症的2期试验预计将于2024年下半年启动

◦Taldefgrobep alfa已证明对减少脂肪组织（包括脂质储存和线粒体含量）有直接作用，与肌肉质量的增加无关

◦在一项针对健康成年人的 MAD 研究中，taldefgrobep alfa（45 mg SC QW）显著减少了体内总脂肪，同时增加了全身总瘦肉质量

◦在 2024 年美国糖尿病协会会议上发布的临床前数据表明，taldefgrobep alfa 作为单一疗法或与 GLP-1 激动剂联合使用，脂肪和总体重均显著降低。尽管与 GLP-1 受体激动剂共同给药，但经过 Taldefgrobep alfa 治疗的动物的瘦肌肉仍显著增加

•酪氨酸激酶 2/Janus Kinase 1 (TYK2/JAK1) 选择性抑制剂 BHV-8000 已完成第 1 阶段，并证实了生物标志物靶点的作用，炎症标志物减少，经证实的脑脊液 (CSF) 靶点暴露在健康受试者中表现出中枢神经系统的穿透性

◦在与美国食品药品管理局互动后，推进帕金森氏病注册计划和预防淀粉样蛋白相关影像异常（ARIA）

•预计2024年下半年正在进行的第二项曲瑞鲁唑的3期强迫症试验的中期数据分析；第一项3期强迫症试验的头条数据预计将于2025年上半年进行

•SCA与欧洲曲利唑备案的相互作用美国食品药品管理局与美国食品药品管理局的持续和建设性互动

◦新的现实世界证据（RWE）协议，结合了美国食品药品管理局的反馈，评估了三年的曲利鲁唑治疗，预计将在2024年下半年取得最佳结果

•Biohaven抗体药物偶联物（ADC）产品组合旨在提供差异化的特征并满足肿瘤学领域未满足的需求：

◦BHV-1510 目前正在第 1/2 期研究中为癌症患者服药，目前正朝着在 2024 年第四季度前与 Libtayo® 联合用药的方向迈进

◦多种先进的非临床 BHVN ADC 产品组合显示出更高的血浆稳定性和体外/体内分化

康涅狄格州纽黑文，2024年8月8日 /PRNewswire/ — Biohaven Ltd.（纽约证券交易所代码：BHVN）（Biohaven或公司），一家全球临床阶段的生物制药公司，专注于发现、开发和

用于治疗各种罕见和常见疾病的改变生活的疗法的商业化，今天公布了截至2024年6月30日的第二季度财务业绩，并回顾了最近取得的成就和预期的未来发展。

Biohaven董事长兼首席执行官Vlad Coricwand.D. 评论说：“上个季度，我们在年度研发日上展示了免疫学、神经科学、肥胖和肿瘤学等产品线中一系列令人兴奋的更新。首先，与耶鲁大学教授大卫·斯皮格尔和我在 Biohaven 的同事合作，使用我们的细胞外蛋白分子降解剂 (MoDe™) 技术推动以 BHV-1300 为代表的突破性降解剂科学的进步，这真是令人难以置信——我们认为我们最初的第 1 阶段数据正在进行范式转移，我们正在根据这些早期结果加快整个平台的发展。BHV-1300 耐受性良好，没有明显的不良反应，迄今未观察到临床上显著的实验室异常或心电图变化，来自我们 1 期研究的新兴皮下数据突显了这项技术的易用性。该平台代表了一项全新的技术，有可能治疗1型糖尿病、自身免疫扩张型心肌病、IgA肾病等疾病。我们的差异化仍然侧重于便捷的 SC 患者自我给药、快速起效、深度 IgG 还原的可能性，以及与含有标准护理生物制剂的 Fc 同时使用。我们很高兴我们能在今年晚些时候继续按时推出MoDE平台的多个IND，包括靶向β-1AR的自身抗体用于潜在治疗扩张型心肌病的候选药物、用于IgA肾病的半乳糖缺陷IgA以及用于罕见疾病的进一步优化的IgG降解剂。”

科里克博士继续说：“尽管我们的降解剂项目继续受到高度关注，但我们更广泛的产品线越来越面临风险，有几种可能改变范式的治疗方法，包括癫痫、情绪障碍、疼痛、免疫学、罕见疾病、肥胖和神经退行性疾病。从我们的离子通道平台开始；五项使用 Kv7 激活剂 BHV-7000 的研究（三项针对癫痫，两项针对重度抑郁症和躁郁症）正在进行中，患者入组很快。此外，我们的 TRPM3 拮抗剂 BHV-2100 已经完成了其最初的 1 期 SAD/MAD 研究，在治疗偏头痛和其他疼痛疾病方面取得了卓越的 PK/PD 特征。所有正在推进的剂量均已达到该分子的靶向EC90，具有出色的初步安全性。我们对带着这一新靶点重返偏头痛领域感到兴奋，并将在年底前启动偏头痛的2期研究，并启动一项非阿片类止痛治疗的POC研究。对于我们的口服和大脑穿透剂 TYK2/JAK1 抑制剂 BHV-8000，我们在两项新的研究设计上与 FDA 保持一致：一种用于预防与阿尔茨海默病中淀粉样蛋白降低剂相关的ARIA，另一种旨在减缓早期帕金森氏病的疾病进展。BHV-8000 的第 1 阶段概况为我们的转化团队注入了活力，因为我们有数据证实了人体炎症靶标的中枢神经系统渗透和生物标志物的作用。关于我们的抗肌抑素 taldefgrobep alfa，我们分享了新的临床前数据，这些数据表明，与 GLP-1 索马鲁肽联合使用可改善、持久地减轻体重并保持瘦肉质量，考虑到困扰 GLP-1 类别的肌肉消耗限制，这一点尤其值得注意。我们还表明，taldefgrobep除了增加肌肉质量外，还对调节脂肪有直接作用。我们的肿瘤学平台也已进入临床阶段，我们的负责人 Trop-2 ADC BHV-1510 正在招收癌症患者，并努力推进多个 Biohaven ADC 的产品组合。我们很高兴在 BHV-1510 的 1/2 期研究中获得患有特定晚期或转移性上皮肿瘤的癌症患者的初步安全性和有效性数据，并将评估 BHV-1510 与 Regeneron 的抗 PD1 Libtayo 的联合用药——预计将于 2024 年下半年开始 BHV-1510 和 Libtayo 的联合给药。最后，由于我们的谷氨酸平台以曲利鲁唑为代表，第二项强迫症试验中期分析的主要数据预计将于2024年下半年公布，我们的第一项强迫症试验预计将于2025年上半年公布。另外，我们将继续与美国食品药品管理局就我们的SCA开发计划进行建设性对话，我们的欧洲药品管理局SCA3申请仍在审查中。我们现在预计一项新的莱茵集团协议的主要数据将评估曲利鲁唑对治疗长达3年的SCA患者的疗效，其中包括以前没有的新患者数据。我对我们规模虽小但强大的Biohaven研发团队的力量感到惊讶，他们在每个重要的医疗领域都进行了创新。我们致力于兑现对患者和投资者的承诺，即我们将努力评估并向患有疾病的人提供潜在的变革性疗法。”

2024 年第二季度及近期业务亮点

•其他数据支持MoDE平台治疗免疫和炎症性疾病的模式转变潜力——2024年5月，该公司披露了其正在进行的针对健康受试者的1期SAD研究的积极新数据，该研究是其创新MoDE平台中首款人体IgG降解剂。BHV-1300SAD 研究中初始剂量队列的结果证实，BHV-1300 以剂量依赖的方式快速而有选择地降低 IgG。还有新出现的第 1 阶段数据

表明，我们新型 SC 配方的 BHV-1300 暴露量高于静脉注射配方，这使得患者使用自动注射器的特征能够达到靶向降低 IgG 的效果。该公司预计将在2024年下半年提供我们对 BHV-1300 的SAD和MAD研究的最新情况，并计划在今年提交多份新的MoDe IND。美国食品和药物管理局批准了 Interact 关于 BHV-1600、β1AR 自身抗体模式、开发计划的会议申请。

•离子通道平台：Kv7 激活剂和 TRPM3 拮抗剂候选药物代表神经病学和神经精神病学的变革靶标——该公司正在招募参与五项正在进行的针对局灶性癫痫、全身性癫痫、双相情感障碍和重度抑郁症的 Kv7 激活剂 BHV-7000 的关键临床试验；另外，计划分别针对偏头痛和疼痛进行第 2 期和 POC 研究，TRPM3 拮抗剂 BHV-2100 将在 2% 2024 年。

•致力于通过Myostatin平台改善肌肉健康——2024年5月，该公司公布了新的临床前数据，显示服用taldefgrobep alfa直接减少了由肌抑素引起的脂肪储存量的增加；该公司还提供了来自饮食诱发肥胖小鼠模型的新临床前数据，该模型显示，使用taldefgrobep alfa和 GLP-1 激动剂进行治疗可进一步减少体重和脂肪量，并进一步增加与单独使用 GLP-1 治疗相比，瘦肌肉质量。该公司计划启动一项针对 2H2024 肥胖症的第二阶段研究。另外，该公司继续预计，SMA将在2024年下半年获得第三阶段的研究结果。

•通过神经炎症平台选择性地靶向免疫系统治疗神经退行性疾病——2024年5月，该公司报告了使用我们的大脑穿透剂TYK2/JAK1抑制剂 BHV-8000 对健康受试者的1期SAD和MAD研究的积极结果，包括脑脊液靶标暴露和生物标志物参与的演示以及良好的耐受性。该公司还宣布了重要的监管更新，包括成功完成了两次FDA会议，获得了良好的反馈，从而启动了帕金森氏病和预防ARIA（一种新适应症）的注册计划。

•肿瘤学平台：抗体药物偶联物产品组合：旨在增强稳定性和提高疗效——2024年5月，该公司宣布其新型Trop-2 ADC BHV-1510 进入晚期或转移性上皮肿瘤患者的临床；第一位患者在1/2期临床试验中以单一疗法的形式给药。Biohaven 还与 Regeneron 签订了临床供应协议，在临床研究中研究 BHV-1510 与 Regeneron 的抗 PD1 Libtayo（cemiplimab-rwlc）的组合，

预计即将到来的里程碑：

我们相信，Biohaven完全有能力在2024年和2025年通过众多项目实现重要的里程碑：

选择性 Kv7 活化剂：

•继续进行 5 项正在进行的 BHV-7000 的 2/3 期试验，用于局灶性癫痫、特发性全身性癫痫、MDD 和躁郁症

曲利鲁唑：

•Topline的结果来自一项新的RWE协议，该协议包含了2024年下半年在SCA接受曲利唑治疗的患者的3年数据

•两项使用曲瑞鲁唑治疗强迫症的三期试验：在2024年下半年对第二项3期强迫症试验进行中期分析，并于2025年上半年报告第一项3期强迫症试验的头条数据

Taldefgrobep alfa：

•在 2024 年下半年启动使用 taldefgrobep 治疗肥胖症的 2 期试验

•报告 2024 年下半年在 SMA 中使用 taldefgrobep 进行的 3 期试验的关键数据

同类首创 TRPM3 拮抗剂：

•在 2024 年下半年启动使用 BHV-2100 治疗急性偏头痛的 2 期试验

•在 2024 年下半年启动使用 BHV-2100 治疗疼痛的 POC 研究

TYK2/JAK1 抑制剂：

•使用 BHV-8000 完成 SAD/MAD 研究，并在未来几个月内进入第 2 阶段

MoDe™ 平台

•在 2024 年总共提交 4 份 IND

•继续推进 BHV-1300 的第 1 阶段 SAD 和 MAD 研究，并将于 2024 年下半年进一步更新研究

•在 2024 年下半年与 FDA 就 β1AR 自身抗体降解剂 BHV-1600 举行互动会议

下一代 ADC 平台：

•将针对多种肿瘤类型的 1 期 Trop-2 定向计划 BHV-1510 推进到一项针对多种肿瘤类型的 1 期研究

资本状况：

截至2024年6月30日，现金、现金等价物、有价证券和限制性现金总额约为4.4亿美元。

2024 年第二季度财务摘要：

研发（R&D）费用：截至2024年6月30日的三个月，研发费用，包括基于非现金股份的薪酬成本，为3.148亿美元，而截至2023年6月30日的三个月为7,950万美元。增长的主要原因是向Knopp Biosciences, LLC（Knopp）支付了1.719亿美元的一次性非现金支出，用于一项里程碑以及与我们的 BHV-7000 及更广泛的Kv7平台相关的特许权使用费回购，该回购在截至2024年6月30日的三个月中得到承认（此次回购使我们未来潜在的里程碑付款减少了8.675亿美元，并用固定特许权使用费支付义务取代了向低年级青少年的高个位数特许权使用费支付义务 Kv7程序的使用费以中等个位数支付）。研发费用的增加还归因于我们的 6 个临床平台的推进，包括 5 个 BHV-7000 的第三阶段启动、后续的 Kv7 资产、临床前研究项目，以及用于额外和推进多个临床开发计划的直接项目支出增加。截至2024年6月30日的三个月，非现金股份薪酬支出为710万美元，与2023年同期相比增加了460万美元。2024年第二季度，基于非现金股份的薪酬支出有所增加，这主要是由于我们在2023年第四季度和2024年第一季度发放的年度股权激励奖励。

一般和管理（G&A）费用：截至2024年6月30日的三个月，一般和管理费用为1,900万美元，而截至2023年6月30日的三个月为1,450万美元。增加440万美元的主要原因是非现金股份薪酬支出增加，截至2024年6月30日的三个月，非现金薪酬支出为520万美元，与2023年同期相比增加了290万美元。2024年第二季度基于非现金股份的薪酬支出有所增加，这主要是由于我们在2023年第四季度和2024年第一季度发放了年度股权激励奖励。

其他收入，净额：其他收入，截至2024年6月30日的三个月，净其他收入为1,420万美元，而截至2023年6月30日的三个月，净其他收入为580万美元。增加830万澳元的主要原因是我们在结算根据2024年5月与Knopp签订的修正案发行的股票对价的远期合同负债时记录了920万美元的收益，以及投资收益的增加，但与2023年同期相比，与2023年同期与Biohaven制药控股有限公司（前母公司）签订的过渡服务协议相关的其他收入的减少部分抵消了这一增长。

净亏损：Biohaven报告称，截至2024年6月30日的三个月，净亏损3.198亿美元，合每股亏损3.64美元，而2023年同期为9,030万美元，合每股亏损1.32美元。截至2024年6月30日的三个月，非公认会计准则调整后的净亏损为3.074亿美元，合每股亏损3.50美元，而2023年同期为8,570万美元，合每股亏损1.25美元。这些非公认会计准则调整后的净亏损和非公认会计准则调整后的每股净亏损指标，在 “非公认会计准则财务指标” 中进行了更全面的描述，将非现金股权薪酬费用和亏损排除在衍生品公允价值的变动中。下表列出了GAAP财务业绩与非GAAP财务业绩的对账。

非公认会计准则财务指标

本新闻稿包括根据美国普遍接受的会计原则（GAAP）编制的财务业绩，以及某些非公认会计准则财务指标。特别是，Biohaven提供了非公认会计准则调整后的净亏损和调整后的每股净亏损，调整后不包括基于非现金股份的薪酬，后者在很大程度上取决于普通股市场价格的变化，以及衍生负债公允价值的变化，后者与相关时期的实际现金支付义务无关。非公认会计准则财务指标不能替代根据以下规定编制的财务指标

GAAP。但是，Biohaven认为，将非公认会计准则调整后的净亏损和调整后的每股净亏损与GAAP业绩结合起来看，可以使投资者对持续经营业绩有更有意义的了解，可以帮助投资者比较Biohaven的不同时期的表现。

此外，这些非公认会计准则财务指标是Biohaven用作评估业绩、规划和预测未来时期基础的指标之一。这些非公认会计准则财务指标无意孤立地考虑，也不能作为公认会计准则财务指标的替代品。本新闻稿稍后将介绍这些非公认会计准则指标与最直接可比的GAAP指标之间的对账情况。

关于 Biohaven

Biohaven是一家生物制药公司，专注于在免疫学、神经科学和肿瘤学等关键治疗领域发现、开发和商业化改变生活的疗法。该公司正在利用其成熟的药物开发经验和多个专有药物开发平台，推进其创新的疗法产品组合。Biohaven 广泛的临床和临床前项目包括治疗癫痫和情绪障碍的 Kv7 离子通道调节；免疫疾病的细胞外蛋白降解；偏头痛和神经病理性疼痛的 TRPM3 拮抗作用；神经炎症性疾病的 TYK2/JAK1 抑制；强迫症和 SCA（脊髓小脑共济失调）的谷氨酸调制；神经肌肉和代谢性疾病的肌抑素抑制，包括 SMA 和肥胖；抗体招募双特异性分子和抗体药物偶联物以治疗癌症。

前瞻性陈述

本新闻稿包括1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。某些词语的使用，包括 “继续”、“计划”、“将”、“相信”、“可能”、“期望”、“预期” 和类似的表达方式，旨在识别前瞻性陈述。提醒投资者，任何前瞻性陈述，包括有关候选开发项目的未来开发、时间和潜在上市批准以及商业化的陈述，都不能保证未来的业绩或业绩，涉及重大风险和不确定性。由于各种因素，实际结果、发展和事件可能与前瞻性陈述中的结果存在重大差异，包括：Biohaven计划和正在进行的临床试验的预期时间、开始时间和结果；计划与美国食品药品管理局进行互动和申报的时间安排；预期监管申报的时间和结果；遵守适用的美国监管要求；Biohaven候选产品的潜在商业化；Biohaven候选产品有可能成为同类疗法中的第一名；以及Biohaven 候选产品的有效性和安全性。Biohaven向美国证券交易委员会提交的文件中描述了与前瞻性陈述相关的其他需要考虑的重要因素，包括标题为 “风险因素” 和 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 的部分。前瞻性陈述自本新闻稿发布之日起作出，除非法律要求，否则Biohaven不承担任何义务更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

BIOHAVEN 有限公司

合并运营报表

（金额以千计，股票和每股金额除外）

（未经审计）

 

						截至6月30日的三个月												截至6月30日的六个月
						2024						2023						2024						2023
运营费用：
研究和开发						$	314,819					$	79,490					$	470,791					$	142,951
一般和行政						18,953						14,521						46,221						28,842
运营费用总额						333,772						94,011						517,012						171,793
运营损失						(333,772)						(94,011)						(517,012)						(171,793)
其他收入，净额						14,178						5,842						18,483						14,071
所得税准备金前的亏损						(319,594)						(88,169)						(498,529)						(157,722)
所得税准备金						177						2,177						746						3,116
净亏损						$	(319,771)					$	(90,346)					$	(499,275)					$	(160,838)
每股净亏损——基本亏损和摊薄后						$	(3.64)					$	(1.32)					$	(5.93)					$	(2.36)
已发行普通股的加权平均值——基本股和摊薄后的普通股						87,766,069						68,248,023						84,174,099						68,227,564

BIOHAVEN 有限公司

合并资产负债表

（金额以千计，股票金额除外）

BIOHAVEN 有限公司

公认会计准则与非公认会计准则财务指标的对账

（金额以千计，股票和每股金额除外）

（未经审计）

Modes 是 Biohaven Therapeutics Ltd

Libtayo 是 Regeneron Pharmicals, Inc. 的注册商标。

投资者联系人：

詹妮弗·波切利

投资者关系副总裁

jennifer.porcelli@biohavenpharma.com

+1 (201) 248-0741

媒体联系人：

迈克·拜尔

山姆·布朗公司

mikebeyer@sambrown.com

+1 (312) 961-2502