附录 99.1
Regulus Therapeutics公布2024年第二季度财务业绩和最新动态
公布了常染色体显性多囊中 RGLS8429 的第 10 期 MAD 研究中第三组患者的积极数据 肾脏疾病 (ADPKD)
已步入末期 年底前举行一次会议
任命 Rekha Gargwan.D.Van.S. 为首席医疗官
截至2024年第二季度，现金、现金等价物和投资为9,590万美元；
现金流进入2026年上半年
圣地亚哥， 2024年8月8日——Regulus Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：RGLS），一家专注于发现和开发针对microRNA的创新药物的生物制药公司（“公司” 或 “Regulus”）今天公布了截至2024年6月30日的第二季度财务业绩，并提供了公司最新情况。
“我们曾经 我们对我们在第二季度分享的正在进行的第10期MAD研究的数据感到非常满意。来自第三组的数据显示，在短短三个月后，多囊藻毒素和身高调整后的肾脏总容量（HttKV）均持续改善 Regulus首席执行官杰伊·哈根说，治疗与队列2中的观测结果一致，但多囊毒素变化的机制活性更强，越来越多的患者出现肾容量减少。“这个不断增长的数据集离开了我们 对 RGLS8429 作为治疗ADPKD患者的潜力感到兴奋，ADPKD是一种需求大量未得到满足且治疗选择有限的疾病。我们仍有望在今年年底前与美国食品和药物管理局会面。”
节目更新
适用于 ADPKD 的 RGLS8429：2024 年 5 月， 该公司宣布，在 ADPKD 中 RGLS8429 的第 10 期 MAD 研究中，它已进入第四组患者。第四组患者目前正在入组并使用 300 mg RGLS8429 的开放标签固定剂量进行治疗 每隔一周，持续三个月。第四组的入学情况良好，我们计划在2025年初提供有关将完成研究的大量受试者的头条数据。
2024 年 6 月，该公司公布了 ADPKD 中 RGLS8429 第 10 期 MAD 研究中第三组患者的积极数据。在第三组中 16 名受试者以 3:1 的比例随机分配，每隔一周接受 3 mg/kg 的 RGLS8429 或安慰剂，持续三个月。RGLS8429 耐受性良好，没有安全隐患。结果显示，继续有证据表明存在机械剂量反应，其依据是 尿液中PC1和PC2，与之前的队列相比，患者的剂量反应增加。此外，观察到与安慰剂相比，PC1和PC2在3 mg/kg时与基线相比有统计学上的显著变化。该公司还 进行了探索性磁共振成像分析，结果显示，70％的患者在达到3 mg/kg剂量水平后，经身高调整后的肾脏总容量减少。此外，探索性分析显示两者之间存在相关性 PC1、PC2 的增加和 HTTkV 的降低。2024 年 7 月，该公司提交了来自三个已完成队列的更多分析，显示按血液、尿素氮、肾脏测量，RGLS8429 不会对肾脏功能产生不利影响 损伤分子和估计的肾小球滤过率。Regulus计划要求在2024年第四季度结束与美国食品药品监督管理局（FDA）的第一阶段会议，并讨论一项关键的2/3期研究的可能性 RGLS8429 处于加速批准监管途径下。