0001819411--12-312024Q2假的Gain Therapeutics, Inc000000002517257316206680http://fasb.org/us-gaap/2023#InterestIncomeExpenseNethttp://fasb.org/us-gaap/2023#InterestIncomeExpenseNethttp://fasb.org/us-gaap/2023#InterestIncomeExpenseNethttp://fasb.org/us-gaap/2023#InterestIncomeExpenseNethttp://fasb.org/us-gaap/2023#InterestIncomeExpenseNethttp://fasb.org/us-gaap/2023#InterestIncomeExpenseNethttp://fasb.org/us-gaap/2023#InterestIncomeExpenseNethttp://fasb.org/us-gaap/2023#InterestIncomeExpenseNet002517257316206680P1Y0.620.651.05192155821238708918600683121579690001819411GANX: 配售代理权证会员US-GAAP：计量输入无风险利率成员2024-06-300001819411GANX: 配售代理权证会员US-GAAP：计量输入价格波动率成员2024-06-300001819411GANX: 配售代理权证会员US-GAAP：测量输入预期期限成员2024-06-300001819411GANX: 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美国

证券交易委员会

华盛顿特区 20549

表单10-Q

（标记一号）

☒	根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告

在截至的季度期间 2024年6月30日

要么

☐	根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的过渡报告

在从到的过渡期间

委员会文件号： 001-40237

GAIN THERAPEUTICS, INC

（注册人章程中规定的确切名称）


特拉华		85-1726310
（公司或组织的州或其他司法管辖区）		（美国国税局雇主识别号）

蒙哥马利巷 4800 号， 220 号套房
贝塞斯达，马里兰州		20814
（主要行政办公室地址）		（邮政编码）

(301) 500-1556

（注册人的电话号码，包括区号）

根据该法第12（b）条注册的证券：


每个课程的标题	交易符号	注册的每个交易所的名称
普通股，面值每股0.0001美元	GANX	纳斯达克股票市场有限责任公司

用复选标记表明注册人（1）在过去的12个月中（或注册人需要提交此类报告的较短期限）是否提交了1934年《证券交易法》第13或15（d）条要求提交的所有报告，以及（2）在过去的90天中是否受此类申报要求的约束。☒是的☐ 没有

用复选标记表明注册人在过去 12 个月内（或注册人必须提交和发布此类文件的较短期限）是否以电子方式提交了根据 S-t 法规（本章第 232.405 条）第 405 条要求提交的所有交互式数据文件。☒是的☐ 没有

用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。


大型加速文件管理器	☐	加速过滤器	☐

非加速过滤器	☒	规模较小的申报公司	☒
新兴成长型公司	☒

如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。 ☐

用复选标记表明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第12b-2条）。☐是的 ☒ 没有

截至 2024 年 7 月 31 日，注册人已经 25,535,460 已发行普通股。


第一部分	财务信息	5

第 1 项	简明合并财务报表	5

	简明合并资产负债表（未经审计）	5

	简明合并运营报表（未经审计）	6

	综合（亏损）简明合并报表（未经审计）	7

	简明合并股东权益表（未经审计）	8

	简明合并现金流量表（未经审计）	10

	简明合并财务报表附注（未经审计）	11

第 2 项	管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析	29

第 3 项	关于市场风险的定量和定性披露	39

第 4 项	控制和程序	39

第二部分	其他信息	39

第 1 项	法律诉讼	39

第 1A 项	风险因素	39

第 2 项	未注册的股权证券销售和所得款项的使用	83

第 3 项	优先证券违约。	83

第 4 项	矿山安全披露	83

第 5 项	其他信息	83

第 6 项	展品	84

签名		85

关于前瞻性陈述的警示性声明

本10-Q表季度报告（“季度报告”）包含前瞻性陈述，这些陈述是根据经修订的1933年《证券法》（“证券法”）第27A条和经修订的1934年《证券交易法》（“交易法”）第21E条的安全港条款作出的。这些前瞻性陈述可以通过以下事实来识别：它们与历史或当前事实不完全相关，通常使用诸如 “目标”、“相信”、“可以”、“潜在”、“计划”、“预测”、“目标”、“寻求”、“应该”、“可能”、“可能有”、“会”、“估计”、“继续”、“预期”、“继续”、“预期” 等词语” “打算”、“期望” 或这些术语的否定之处，其他类似的术语或对战略、计划或意图的讨论。这些包括但不限于有关以下内容的陈述：

●

我们继续经营的能力以及我们对额外融资的需求；

●

我们恢复和维持遵守纳斯达克股票市场有限责任公司（“纳斯达克”）持续上市要求的能力；

●

我们准确估计预期的营业损失、支出、未来收入、资本需求（包括我们预期的现金流）的能力；

●

我们和我们的顾问在探索并可能执行我们的战略替代方案，同时尽可能保持现金余额方面所做的努力取得了成功；

●

我们当前和未来的临床前研究和临床试验以及我们的研发计划的启动、时机、进展和结果；

●

我们通过使用我们的麦哲伦™ 平台扩大候选产品渠道和开发适销产品的努力取得了成功；

●

我们开发、获得监管部门批准和商业化我们当前和未来的候选产品的能力；

●

我们对与第三方的合作和其他协议及其潜在利益的期望；

●

研究性新药（IND）提交的时间安排、临床前研究和临床试验的启动时间以及候选产品的预期临床结果的时间安排；

●

我们在早期临床前研究中的成功，这可能并不表示在以后的研究或临床试验中获得的结果；

●

我们的候选产品的潜在好处；

●

我们识别候选产品所治疗疾病的患者，以及招募健康志愿者和患者参与临床试验的能力；

●

我们获取、维护和保护知识产权的能力；

●

我们对第三方许可的知识产权的依赖，包括使用麦哲伦™ 平台某些组件的许可；

●

我们识别、招聘和留住关键人员的能力；

●

与我们的竞争对手或我们的行业相关的发展或预测；

●

法律和规章的影响;

●

我们对政府和第三方付款人承保范围和报销的期望；

●

我们对根据乔布斯法案成为新兴成长型公司的期望；

●

银行和其他金融机构的流动性问题和倒闭、资本市场不稳定、汇率波动、供应链中断以及商品、能源和燃料价格上涨的影响；

●

流行病或地方流行病对我们的运营、资本渠道、研发和临床试验的影响，以及第三方制造商、合同研究机构、其他服务提供商和与我们开展业务的合作者的运营和业务的潜在干扰；

●

其他全球事件的影响，包括政治不稳定、自然灾害、恐怖主义事件和战争，包括乌克兰和俄罗斯之间的战争，以及俄罗斯、美国和欧洲国家以及中国等其他国家之间的此类冲突造成的相应紧张局势；以及哈马斯与以色列之间的冲突；以及

●

本季度报告中描述的其他因素和假设。

阅读本季度报告时应明白，此类前瞻性陈述涉及已知和未知的风险、预期、不确定性、假设、估计和预测以及其他重要因素，这些因素可能导致我们的实际业绩、业绩或成就、实际行业业绩或其他实际业绩或事件与历史业绩、此类前瞻性陈述中披露的任何计划、意图或预期或与任何未来业绩、业绩、成就或其他方面存在重大差异此类前瞻性陈述所表达、暗示或暗示的事件。因此，您不应依赖任何前瞻性信息或陈述作为未来业绩或事件的预测指标。可能导致或促成业绩和事件差异的因素包括但不限于本季度报告以及我们于2024年3月26日向美国证券交易委员会（“SEC”）提交的截至2023年12月31日财年的10-K表年度报告（“年度报告”）中 “风险因素” 和 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 标题下特别述及的因素。这些因素的影响很难预测。此外，其他因素也可能对我们的业绩产生不利影响，读者不应将这些因素视为所有潜在风险或不确定性的完整集合。新因素不时出现，管理层无法评估任何此类因素对我们业务的影响，也无法评估任何因素或因素组合在多大程度上可能导致结果或事件与任何前瞻性陈述中包含的结果或事件存在重大差异。

此处包含的任何前瞻性陈述仅代表截至本季度报告发布之日，除非法律要求，否则在本季度报告发布之日之后，我们没有义务出于任何原因更新任何前瞻性信息或陈述，以使这些陈述符合实际业绩或预期变化。所有归因于我们的前瞻性陈述均受上述警示性陈述的明确限制。

第 1 项。财务报表。

第一部分—财务信息

GAIN THERAPEUTICS, INC

简明的合并资产负债表

（未经审计）


	6月30日		十二月三十一日
	2024		2023
资产
流动资产：
现金和现金等价物	$	16,936,315	$	11,794,949
有价证券——当前		—		4,999,704
税收抵免		313,248		242,577
预付费用和其他流动资产		1,289,316		741,638
流动资产总额	$	18,538,879	$	17,778,868

非流动资产：
财产和设备，净额	$	123,930	$	125,962
内部使用的软件		158,149		193,375
经营租赁-使用权资产		325,879		459,215
受限制的现金		31,803		34,021
长期存款和其他非流动资产		17,547		17,890
非流动资产总额		657,308		830,463
总资产	$	19,196,187	$	18,609,331

负债和股东权益
流动负债：
应付账款	$	2,046,832	$	1,318,965
经营租赁负债——当前		186,846		229,693
其他流动负债		3,468,254		2,160,366
递延收入-当前		710,001		1,122,138
贷款-当前		111,051		118,797
流动负债总额	$	6,522,984	$	4,949,959

非流动负债：
固定福利养老金计划	$	298,428	$	307,454
经营租赁负债——非当期		134,321		229,855
递延收入-非流动		80,364		94,786
贷款-非流动		375,352		449,053
非流动负债总额		888,465		1,081,148
负债总额	$	7,411,449	$	6,031,107

股东权益
优先股，$0.0001 面值； 10,000,000 已获授权的股份；零截至 2024 年 6 月 30 日和 2023 年 12 月 31 日已发行和流通的股票。		—		—
普通股，$0.0001 面值： 50,000,000 已获授权的股份； 25,172,573 截至2024年6月30日已发行和尚未到期； 16,206,680 截至 2023 年 12 月 31 日已发行和未偿还债务。		2,518		1,621
额外的实收资本		84,710,747		73,113,079
累计其他综合收益		12,462		247,241
累计赤字		（60,783,717)		（38,516,197)
该期间的损失		（12,157,272)		（22,267,520)
股东权益总额		11,784,738		12,578,224
负债和股东权益总额	$	19,196,187	$	18,609,331

所附附附注是这些未经审计的简明合并财务报表不可分割的一部分。

GAIN THERAPEUTICS, INC

简明合并运营报表

（未经审计）


	截至6月30日的三个月				截至6月30日的六个月
	2024		2023		2024		2023
收入：
协作收入	$	—	$	—	$	—	$	55,180
其他收入		—		—		—		—
总收入	$	—	$	—	$	—	$	55,180

运营费用：
研究和开发		（4,437,631)		（3,987,943)		（6,944,537)		（6,779,148)
一般和行政		（3,745,193)		（3,743,171)		（5,615,987)		（6,236,930)
运营费用总额		（8,182,824)		（7,731,114)		（12,560,524)		（13,016,078)

运营损失	$	（8,182,824)	$	（7,731,114)	$	（12,560,524)	$	（12,960,898)

其他收入/（支出）：
净利息收入		84,531		129,929		199,834		281,964
外汇收益/（亏损），净额		（43,576)		（60,195)		224,501		（103,037)
所得税前亏损	$	（8,141,869)	$	（7,661,380)	$	（12,136,189)	$	（12,781,971)

所得税		（1,209)		（26,589)		（21,083)		（43,317)

净亏损	$	（8,143,078)	$	（7,687,969)	$	（12,157,272)	$	（12,825,288)

每股净亏损：
归属于普通股股东的每股净亏损——基本亏损和摊薄后	$	（0.42)	$	（0.62)	$	（0.65)	$	（1.05)
加权平均普通股——基本股和摊薄后股		19,215,582		12,387,089		18,600,683		12,157,969

所附附附注是这些未经审计的简明合并财务报表不可分割的一部分。

GAIN THERAPEUTICS, INC

综合亏损的简明合并报表

（未经审计）


	截至6月30日的三个月				截至6月30日的六个月
	2024		2023		2024		2023
净亏损	$	（8,143,078)	$	（7,687,969)	$	（12,157,272)	$	（12,825,288)
可供出售证券的未实现收益/（亏损）		646		（1,247)		4,974		42,015
固定福利养老金计划		1,090		（700)		2,176		（1,370)
外币折算		（11,137)		39,960		（241,929)		58,051
其他综合收益/（亏损）		（9,401)		38,013		（234,779)		98,696
综合损失	$	（8,152,479)	$	（7,649,956)	$	（12,392,051)	$	（12,726,592)

所附附附注是这些未经审计的简明合并财务报表不可分割的一部分。

GAIN THERAPEUTICS, INC

简明的股东权益合并报表

（未经审计）


	普通股				APIC		AOCI		累积		总计
截至2024年6月30日的六个月	股票		金额						赤字
截至 2023 年 12 月 31 日的余额	16,206,680	$	1,621	$	73,113,079	$	247,241	$	（60,783,717)	$	12,578,224
股票薪酬（注14）	35,983		3		1,578,329		—		—		1,578,332
行使股票期权（注14）	15,983		2		57,709		—		—		57,711
行使认股权证（注13）	1,797,380		180		113,621		—		—		113,801
公开发行股票和认股权证（注13）	7,116,547		712		9,848,009		—		—		9,848,721
固定福利养老金计划（注10）			—		—		2,176		—		2,176
外币折算			—		—		（241,929)		—		（241,929)
可供出售证券的未实现净收益（注4）			—		—		4,974		—		4,974
净亏损			—		—		—		（12,157,272)		（12,157,272)
截至 2024 年 6 月 30 日的余额	25,172,573		2,518		84,710,747		12,462		（72,940,989)		11,784,738

	普通股				APIC		AOCI		累积		总计
截至2024年6月30日的三个月	股票		金额						赤字
截至 2024 年 3 月 31 日的余额	18,041,231	$	1,805	$	73,416,304	$	21,863	$	（64,797,911)	$	8,642,061
股票薪酬（注14）	4,858		—		1,432,859		—		—		1,432,859
行使股票期权（注14）			—		—		—		—		—
行使认股权证（注13）	9,937		1		13,575		—		—		13,576
公开发行股票和认股权证（注13）	7,116,547		712		9,848,009		—		—		9,848,721
固定福利养老金计划（注10）			—		—		1,090		—		1,090
外币折算			—		—		（11,137)		—		（11,137)
可供出售证券的未实现净收益（注4）			—		—		646		—		646
净亏损			—		—		—		（8,143,078)		（8,143,078)
截至 2024 年 6 月 30 日的余额	25,172,573		2,518		84,710,747		12,462		（72,940,989)		11,784,738

所附附附注是这些未经审计的简明合并财务报表不可分割的一部分。

GAIN THERAPEUTICS, INC

简明的股东权益合并报表

（未经审计）


	普通股				APIC		AOCI		累积		总计
截至2023年6月30日的六个月	股票		金额						赤字
截至2022年12月31日的余额	11,883,368	$	1,189	$	57,358,895	$	35,627	$	（38,516,197)	$	18,879,514
基于股票的薪酬	67,400		6		1,949,708		—		—		1,949,714
在市场上发行（ATM）发行股票	681,559		68		2,990,130		—		—		2,990,198
固定福利养老金计划			—		—		（1,370)		—		（1,370)
外币折算			—		—		58,051		—		58,051
可供出售证券的未实现净收益			—		—		42,015		—		42,015
净亏损			—		—		—		（12,825,288)		（12,825,288)
截至 2023 年 6 月 30 日的余额	12,632,327		1,263		62,298,733		134,323		（51,341,485)		11,092,834


	普通股				APIC		AOCI		累积		总计
截至2023年6月30日的三个月	股票		金额						赤字
截至 2023 年 3 月 31 日的余额	12,087,142	$	1,209	$	58,694,827	$	96,310	$	（43,653,516)	$	15,138,830
基于股票的薪酬	67,400		6		1,384,276		—		—		1,384,282
在市场上发行（ATM）发行股票	477,785		48		2,219,630		—		—		2,219,678
固定福利养老金计划			—		—		（700)		—		（700)
外币折算			—		—		39,960		—		39,960
可供出售证券的未实现净亏损			—		—		（1,247)		—		（1,247)
净亏损			—		—		—		（7,687,969)		（7,687,969)
截至2023年6月30日的余额	12,632,327		1,263		62,298,733		134,323		（51,341,485)		11,092,834

所附附附注是这些未经审计的简明合并财务报表不可分割的一部分。

GAIN THERAPEUTICS, INC

简明的合并现金流量表

（未经审计）


	截至6月30日的六个月
	2024		2023

经营活动：
净亏损	$	（12,157,272)	$	（12,825,288)

为使净亏损与经营活动中使用的净现金相一致而进行的调整：
折旧和摊销		41,121		39,481
股票薪酬支出		1,673,325		1,796,640
其他非现金物品		（366,278)		（76,383)


运营资产和负债的变化：
预付费用和其他资产		（701,769)		（155,898)
应付账款和其他负债		2,186,632		379,722
固定福利养老金计划		（60,362)		9,951
递延收益		41,617		1,592,996
运营资产和负债变动总额		1,466,118		1,826,771
用于经营活动的现金		（9,342,986)		（9,238,779)

来自投资活动的现金流：
购买财产和设备以及内部使用软件		（21,547)		（14,689)
购买有价证券		—		（1,956,350)
有价证券的到期日		5,042,502		7,123,125
由/（用于）投资活动提供的现金		5,020,955		5,152,086

来自融资活动的现金流：
在市场（ATM）发行中发行股票的净收益		—		2,990,130
公开发行股票和认股权证的净收益（注13）		10,044,899
行使认股权证的净收益（注13）		113,800		—
行使股票期权的净收益（注14）		57,711		—
延期发行费用的支付（附注13）		（280,867)		—
长期债务的当期部分的支付（注11）		（44,983)		（43,858)
融资活动提供/（用于）的现金	$	9,890,560	$	2,946,272
汇率变动的影响		（429,381)		149,733
现金、现金等价物和限制性现金的净增加/（减少）	$	5,139,148	$	（990,688)
期初现金、现金等价物和限制性现金		11,828,970		7,342,429
期末现金、现金等价物和限制性现金	$	16,968,118	$	6,351,741

所附附附注是这些未经审计的简明合并财务报表不可分割的一部分。

GAIN THERAPEUTICS, INC

未经审计的简明合并财务报表附注

1。

业务性质和陈述基础

运营和业务

Gain Therapeutics, Inc.（及其子公司 “公司”）于2020年6月26日根据特拉华州（美国）法律注册成立。自2021年3月完成首次公开募股（“IPO”）以来，Gain Therapeutics一直是上市公司。这些股票在纳斯达克全球市场上交易，股票代码为 “GANX”。

该公司是一家生物技术公司，开发新的小分子疗法，用于治疗多个治疗领域的疾病，包括中枢神经系统（“CNS”）疾病、溶酶体贮积症（“LSD”）、代谢障碍和其他可以通过蛋白质降解来靶向的疾病，例如肿瘤学。该公司使用其计算靶标和药物发现平台麦哲伦™，在与疾病有关的蛋白质上发现新的变构结合位点，并识别结合这些位点以调节蛋白质功能和治疗疾病根本原因的专有小分子。该公司认为，麦哲伦™ 特别适合识别蛋白质表面的变构结合位点，这些位点不同于蛋白质天然配体结合的活性结合位点。

该公司使用麦哲伦™ 药物发现平台为我们的所有管道项目识别新的变构位点和小分子。该公司计划继续推进我们现有的研究项目，并通过学术合作、共同开发和许可安排，启动针对麦哲伦™ 平台在各个治疗领域确定的变构结合位点的更多计划。

风险和不确定性

公司面临生物技术行业早期公司常见的风险和不确定性，包括但不限于与临床前研究和临床测试的完成和成功相关的风险、对关键人员的依赖、专有技术的保护、遵守适用的政府法规、竞争对手开发新技术创新、保护专有技术以及获得额外资金为运营提供资金的能力。目前正在开发的候选药物将需要大量的额外研发工作，包括临床前和临床测试，以及在监管部门批准和商业化之前。这些努力需要大量的额外资本、充足的人员、基础设施和广泛的合规报告能力。即使公司的药物研发工作取得了成功，也不确定该公司何时（如果有的话）将从产品销售中获得收入。

演示基础

随附的未经审计的中期简明财务报表（“中期财务报表”）反映了Gain Therapeutics, Inc.、Gain Therapeutics Australia PTY LTD、Gat Gain Therapeutics SA及其全资分公司Gain Therapeutics Sucursal en Espaína的账目。在编制中期财务报表时，所有公司间交易和余额均已消除。中期财务报表是按照美利坚合众国普遍接受的会计原则（“美国公认会计原则”）编制的。这些附注中提及的适用指南均指财务会计准则委员会（“FASB”）的《会计准则编纂》（“ASC”）和《会计准则更新》（“ASU”）中规定的美国公认的权威会计原则。

中期财务报表的编制基础与截至2023年12月31日止年度的经审计的年度合并财务报表相同，管理层认为，中期财务报表反映了公允列报公司财务报表所必需的所有调整，包括正常的经常性调整

截至2024年6月30日的财务状况，截至2024年6月30日和2023年6月30日的经营业绩、股东权益表和现金流量表。

截至2024年6月30日和2023年6月30日的业绩不一定表示截至2024年12月31日的财年、任何其他中期或任何未来年份或期间的预期业绩。这些中期财务报表应与截至2023年12月31日止年度的经审计的合并财务报表及其附注一起阅读，后者包含在年度报告中。

随附的中期财务报表反映了对未经审计的简明合并财务报表适用下文和本附注其他地方所述的重要会计政策。截至2024年6月30日，公司的重要会计政策和估计（详见年度报告）没有变化。

继续关注

在每个报告期内，公司都会评估总体上是否存在相关条件或事件，这些情况或事件使人们对公司在财务报表发布之日后的一年内继续作为持续经营企业的能力产生了重大怀疑。

该公司自成立以来一直遭受经常性亏损和运营现金流负数，主要通过2021年3月完成首次公开募股、其他股权融资和研究补助金来为这些亏损提供资金。该公司预计，在能够大幅销售目前正在开发的候选产品之前（如果有的话），将蒙受额外的损失。公司将需要大量额外资金来为其运营提供资金和开发候选产品。

该公司的活动主要包括开展研究、开展临床前和临床研究、组织公司并为其配备人员、扩大业务、获得融资、开发和保护其许可技术。该公司面临着与正在开发候选产品的早期生物技术公司相关的风险。目前正在开发的候选产品将需要大量的额外研发工作，包括广泛的临床前和临床测试、建立制造能力以及在商业化之前获得监管部门的批准。这些努力需要大量的额外资本来完成研发活动，实现研发目标，捍卫其知识产权，招聘和留住技术人员和关键管理人员。即使公司的产品开发工作取得了成功，也不确定公司何时（如果有的话）将从产品销售中获得收入。

根据亚利桑那州立大学第2014-15号 “披露实体持续经营能力的不确定性”，公司评估了总体上是否存在某些条件和事件，使人们对公司在财务报表发布之日起一年内继续作为持续经营企业的能力产生了重大怀疑。该公司评估其现有现金，现金等价物为美元16.9 在这些财务报表发布之日起至少12个月内, 百万美元将不足以支付其估计的运营和资本支出。由于当前的流动性状况以及在可预见的将来预期收入不足，人们对其继续经营的能力存在很大疑问。该公司将需要获得额外的资本和/或其他资金，才能在2025年第二季度之后继续运营。

管理层计划主要通过私募和/或公开股权融资和/或可转换债务融资筹集额外资金。作为另一项行动，管理层目前正在审查整个组织的成本结构，寻找优化支出和提高效率的机会，目的是提高公司的整体现金消耗率，优化研发费用并减少一般和管理费用。此外，管理层正在积极寻求战略合作、许可协议和拨款等战略机会。

公司筹集额外资金或实现盈利业务的努力可能无法成功。公司继续探索潜在的机会和替代方案，以获得更多的资源

这是支持其2025年第二季度以后的持续运营所必需的，包括通过私募或公共股权或债务融资或其他计划合作筹集额外资金。

如果公司无法获得额外资金来支持其当前或拟议的活动和运营，则可能无法按目前的预期继续运营，这可能要求其暂停或终止任何正在进行的开发活动、修改其业务计划、削减运营的各个方面、停止运营或根据适用的破产法寻求救济。在这种情况下，公司的股东可能会损失很大一部分甚至全部的投资。

由于管理层正在采取行动确保未来的财政资源，所附财务报表是在持续经营的基础上编制的，其中考虑在正常业务过程中变现资产和结算负债和承付款。财务报表不包括在公司无法继续经营的情况下可能需要进行的任何调整。

区段信息

运营部门被定义为企业的组成部分，在决定如何分配资源和评估绩效时，首席运营决策者可以对其进行单独的离散信息进行评估。该公司的首席运营决策者兼首席执行官负责监督公司的运营，并将业务作为单一运营部门进行管理，该业务是制药领域的研究和开发，重点是开发治疗由蛋白质错误折叠引起的疾病的新疗法，例如罕见的遗传疾病和神经系统疾病。就地理位置而言，研发活动主要在澳大利亚、瑞士和西班牙进行。该公司不认为这些地区是单独的细分市场。

2。重要会计政策摘要

外币交易

该公司在美国注册成立，在瑞士、西班牙和澳大利亚开展业务。公司的本位币为美元（“美元”）。公司对外业务的本位货币是当地货币（瑞士的瑞士法郎、西班牙的欧元和澳大利亚的澳元）。合并资产负债表中报告的资产和负债按资产负债表日期适用的汇率折算成美元（列报这些财务报表时使用的货币），对于合并经营报表，则按所列期间的平均汇率。代表股本和额外实收资本的项目按历史汇率列报。将公司海外业务的财务报表折算成美元所产生的调整不包括在净收益的确定范围内，并计入累计其他综合收益/（亏损），后者是股东权益的单独组成部分。该公司没有使用任何外币套期保值策略来减轻其外币敞口的影响。截至2024年6月30日和2023年12月31日，累计其他综合收益/（亏损）中记录的累计货币折算调整共计收益为美元166,558 和 $408,487，分别地。

估算值的使用

按照美国公认会计原则编制公司合并财务报表要求管理层做出估计、判断和假设，这些估计、判断和假设会影响报告的资产和负债金额、合并财务报表之日的或有资产负债的披露以及报告期内报告的收入和支出金额。公司持续评估其估计、判断和假设，包括与持续经营评估、应计费用确认、固定福利养老金负债、基于股份的薪酬和研究补助金确认相关的估计、判断和假设。这些估计和假设基于当前事实、历史经验和管理层认为合理的其他各种因素，其结果构成了对资产和负债账面价值做出判断以及记录从其他来源看不出来的开支的基础。实际结果可能与这些估计值存在重大和不利的差异。估计值的变化记录在其变化的时期

已知的。如果估计值与实际业绩之间出现实质性差异，则公司未来的经营业绩将受到影响。

现金和现金等价物

该公司将手头和银行持有的现金，以及货币市场中所有高流动性投资、存款证、定期存款和其他原始到期日少于90天的短期流动性证券归类为现金和现金等价物。

有价证券

根据ASC 320的要求，公司将有价证券归类为在购买这些工具时持有至到期或可供出售的证券。

有价证券被归类为可供出售证券，因为公司没有积极的意图和能力在到期日之前持有有有有价证券。可供出售的有价证券按公允价值进行，“未实现收益/亏损” 不包括在该期间的收益中，并计入其他综合亏损。折扣的增加（或保费的摊销）在公司的运营报表中记作财务收入（或支出）。

有价证券是根据其到期日以及公司对这些证券的合理预期在公司的资产负债表中进行分类的。到期日自报告日起12个月内的有价证券被归类为 “流动资产”。自报告日起到期日超过12个月的有价证券被归类为 “非流动资产”。

信用风险的集中度

公司没有重大的资产负债表外风险，例如外汇合约、期权合约或其他外国套期保值安排。可能使公司面临集中信用风险的金融工具主要包括现金和现金等价物，这些现金和现金等价物存放在经认可的金融机构中，金额超过联邦保险限额。该公司将其现金和现金等价物存入其认为具有较高信贷质量且此类账户没有遭受任何损失的金融机构，并且认为除了与商业银行关系相关的正常信用风险外，它不会面临任何不寻常的信用风险。

延期发行成本

在股权交易完成之前，公司将与正在进行的股权融资直接相关的某些法律、专业会计和其他第三方费用作为延期发行成本进行资本化。随后，这些成本被记录为发行所得收益的减少额。如果计划中的股权融资被放弃，递延发行成本将立即作为合并运营报表中的运营费用记作支出。

财产和设备

财产和设备按成本列报，包括使资产适宜使用所必需的任何附属费用和直接成本，并按相应的累计折旧进行调整。折旧费用在合并经营报表中使用直线法记录，并根据估计的有用经济寿命考虑了资产的用途、用途和财务技术期限进行计算。该公司认为，上述标准由以下折旧率代表：


-设备和家具	12.5%
-电子办公设备：	20%
-租赁权益改进：	根据租赁条款
-实验室设备：	15%

普通维护费用完全归因于发生当年的合并运营报表。特殊维护成本，其目的是延长资产的有用经济寿命，对其进行技术升级和/或为了提高公司的经济生产率而提高其生产率或安全性，这些成本归入其所指资产，并根据其估计的有用经济寿命进行折旧。租赁权益改善的摊销额是根据适用租赁条款或改善措施的估计使用寿命（以较低者为准）使用直线法计算的。

资本化软件开发成本

公司将根据ASC 350-40 “内部使用软件” 获得的供内部使用的软件的成本资本化。资本化软件开发成本包括开发阶段产生的成本，包括购买的软件许可证、实施成本、咨询费用以及符合资本化条件的项目的工资相关成本。所有其他费用，主要与维护和小规模软件修复有关，均在发生时记作支出。截至2024年6月30日和2023年12月31日，内部使用软件总额为美元158 一千零美元193 分别是千美元，是指开发公司企业资源规划系统时产生的外部和内部成本。

公司在软件的估计使用寿命内按直线方式摊销资本化软件开发成本，通常为六年，从资产基本准备就绪时开始。资本化软件开发成本的摊销反映在一般和管理费用中。截至2024年6月30日和2023年6月30日的摊销费用为美元23 一千零美元21 分别为一千。

长期资产减值

根据ASC主题360-10-20 “财产、厂房和设备”，每当事件或情况表明寿命有限的长期资产的账面价值可能受到损害时，公司都会进行减值测试。减值是通过将长期资产的账面价值与使用此类资产及其最终处置预计产生的未贴现税前现金流进行比较来衡量的。在确定存在减值的情况下，公司将根据估计现金流的现值将资产减记为其公允价值。没有管理层已确定截至本报告所述期间的减值。

专利

专利相关费用是指与提交和起诉专利申请相关的法律费用，是由于支出回收的不确定性而产生的费用。发生的金额被归类为一般费用和管理费用。

租约

根据ASC 842的规定，公司根据公司在合同期内是否有权控制资产以及其他事实和情况来确定一项安排是否包含租约。经营租赁使用权（“ROU”）资产代表公司在租赁期内使用标的资产的权利，租赁负债代表支付租赁产生的租赁款项的义务，两者均根据开始之日租赁期内未来最低租赁付款的现值进行确认。在合并运营报表中，最初期限为12个月或更短的租赁在租赁期限内按直线计算支出。公司通过假设行使合理确定的续订期权来确定租赁期限。

应付账款

应付账款因其短期到期日而按其名义金额列报。贸易应付账款在扣除贸易折扣后入账；现金折扣在付款时入账。

社会保障费应付账款

社会保障费用是根据公司员工工作所在国家/地区适用的规则和法律报告的。费用根据规定的政策累计，并与该期间的应付工资有关。

应计费用

作为编制公司合并财务报表过程的一部分，公司必须估算截至每个资产负债表日的应计费用。该过程包括审查未结合同和采购订单，与公司人员沟通以确定代表公司提供的服务，以及在公司尚未开具发票或以其他方式通知实际成本的情况下估算所提供的服务水平和相关服务产生的相关成本。公司根据编制合并财务报表时已知的事实和情况，对截至每个资产负债表日的应计费用进行估算。在某些情况下，向公司供应商支付的款项可能超过所提供的服务水平，从而导致在其他流动资产项下报告的预付款，随后在开展相关活动后，这笔款项在合并运营报表中记为支出。迄今为止，公司在每个资产负债表日报告的应计支出估计值与实际发生的金额之间没有实质性差异。

养老金义务

公司根据公司运营所在国家的当地法规和惯例运营固定福利养老金计划和固定缴款养老金计划。这些计划由公司及其员工的定期缴款资助。对于固定福利养老金计划，合并资产负债表中确认的负债是固定福利债务在资产负债表日的现值减去计划资产的公允价值。固定福利计划的超额或资金不足状况按计划资产与预计福利债务之间的差额计算。估算值用于确定计算养老金债务时采用的假设，独立精算师的输入支持了这些假设。经验调整和精算假设变动产生的精算收益和损失在合并权益表中确认，计入累计其他综合收益（亏损）项下，并使用走廊摊销法记入或贷记员工预期平均剩余服务期内的收入。公司员工固定福利计划的衡量日期为12月31日。

对于固定缴款养老金计划，公司在强制性、合同性或自愿基础上向公共或私人管理的养老金保险计划缴款。缴纳摊款后，公司没有进一步的付款义务。缴款在到期时被确认为员工福利支出。

股票薪酬和认股权证

公司根据基于服务和绩效的归属条件发放股票薪酬。公司采用公允价值方法来衡量基于股票的薪酬和认股权证，该方法要求实体根据授予日的公允价值来衡量为换取股权工具奖励而获得的服务成本。公司在要求参与者提供服务期间确认运营报表中的相应费用。没收将在发生时予以确认。

每个股票期权奖励的公允价值是使用Black-Scholes期权定价模型估算出截至授予之日的。公司根据其在纳斯达克交易的股票价格的实际波动率以及截至授予之日受益人对行使时机的最佳估计，确定授予奖励的波动率和预期行使期限。无风险利率是根据授予奖励时有效的美国国债收益率曲线确定的，期限大致等于奖励的预期期限。该公司尚未支付普通股的现金分红，预计也不会支付现金分红；因此，假设预期的股息收益率为零。

公司根据限制性股票单位（RSU）在必要服务期内的公允市场价值确认与限制性股票单位（RSU）相关的费用，该价值是截至授予日公司普通股在纳斯达克的收盘价。对于具有基于业绩的归属条件（或PRSU）的限制性股票单位，授予日的公允价值是根据管理层对标的业绩同步可能性的评估计算得出的。

Black-Scholes期权定价模型也用于发行认股权证，使用一致的投入和方法来量化此类投入，如上文有关股票薪酬的相关信息。

在计算基于股份的奖励和认股权证的公允价值时使用的假设代表了管理层的最佳估计，涉及固有的不确定性以及管理层判断的运用。

收入确认

当公司从合作和许可协议中获得收入时，它将根据ASC 606 “与客户签订的合同收入” 和ASC 808 “合作安排” 确认收入。这些安排的条款通常包括第三方客户支付以下一项或多项费用：不可退还的启动费、开发成本的报销、未来的开发和监管里程碑付款以及许可产品净销售额的特许权使用费。

在确定履行义务时确认的适当收入金额时，公司采用了ASC 606的五步模型：（i）确定与客户签订的合同；（ii）确定合同中的履约义务；（iii）确定交易价格；（iv）将交易价格分配给合同中的履约义务；（v）在满足履约义务时（或作为）确认收入。只有当实体有可能收取其应得的对价以换取其转让给客户的商品和服务时，公司才将五步模式应用于合同。如果合同在开始时被确定为属于ASC 606的范围，则公司将评估该合同中承诺的商品或服务，确定这些商品和服务中哪些是履约义务，并评估每种承诺的商品或服务是否不同。然后，公司将履行义务时（或作为）履行义务分配给相应履约义务的交易价格金额确认为收入。

当合作安排被确定为客户，当为履行协议而产生和履行的履约义务被视为公司的正常业务过程中，或者预计合作安排将以产品销售、特许权使用费或许可证的形式带来未来持续的收入流时，与合作安排相关的成本和收入将在合并运营报表中按毛额列报。

研究补助金

根据发放的研发补助金的条款，公司有权获得其允许的直接支出和工资成本的报销。补助金项下研发活动的捐款是根据管理层对相关支出发生期和开展的活动的最佳估计而记录的，在合并业务报表中被归类为研发费用减少额。与研究补助金相关的研发费用减少了$0.4 百万和美元58 在截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月中，分别为1,000人。

研究和开发费用

公司将开展研发活动所产生的所有费用支出。研发费用包括工资和其他相关成本、材料和用品、临床前费用、制造费用、合同服务和其他第三方费用。

一般和管理费用

一般和管理费用主要包括公司行政、行政和财务职能的人员和顾问的工资、福利和其他相关费用。一般和管理费用还包括法律、财务、会计、知识产权、审计、税务和咨询服务的专业费用、差旅费用和设施相关费用，其中包括分配的设施租金和维护费用以及其他未包括在研发费用中的运营成本。

所得税

公司根据负债法核算所得税。根据这种方法，递延所得税负债和资产是根据账面资产负债金额的财务报表与相关税基之间的差额确定的，使用相关递延税预计将发生逆转的年份的现行税率。如果 “很可能” 无法变现部分或全部递延所得税资产，则将记录估值补贴。

截至每个报告日，公司都会考虑现有的正面和负面证据，这些证据可能会影响其对递延所得税资产未来变现的看法。考虑到公司的初创地位，已经设立了全额估值补贴以抵消递延所得税资产，因为目前相关变现尚不确定。将来，如果管理层得出结论，递延所得税资产很有可能部分或全部变现，则估值补贴将减少到预期实现的范围，相应的金额将在公司的合并运营报表中确认为所得税优惠。

公允价值计量

公司将公允价值定义为在计量之日，在市场参与者之间的有序交易中，出售资产或为转移负债而支付的价格。公司采用以下公允价值层次结构，根据其在市场中的可观察性和所涉及的判断程度，将用于衡量公允价值的投入优先分为三个级别：

●

级别 1 — 相同资产或负债在活跃市场的报价。

●

第 2 级 — 除活跃市场中相同资产和负债的报价、不活跃市场中相同或相似资产或负债的报价，或基本上资产或负债的整个期限内可观察到或可以被可观测市场数据证实的其他输入以外的可观察输入。

●

第 3 级 — 通常不可观察的输入，通常反映管理层对市场参与者在资产或负债定价时使用的假设的估计。

在确定公允价值时，公司采用估值技术，最大限度地利用可观测投入，尽可能减少不可观察投入的使用，并在评估公允价值时考虑交易对手的信用风险。

综合收益/（亏损）

综合收益/（亏损）由净收入/（亏损）和某些不包括在净收益/（亏损）中的股东权益变动组成，主要是外币折算调整、固定收益义务调整和可供出售证券的未实现收益/（亏损）。

每股净亏损

每股基本净亏损的计算方法是将报告的净亏损除以该期间已发行普通股的加权平均数，以及在解决任何适用的应急事件后以很少或根本没有现金对价即可发行的股票。公司会考虑所有潜在的稀释影响，除非纳入此类证券会产生反稀释作用。截至2024年6月30日和2023年12月31日，普通股等价物包括股票期权、限制性股票单位、PRSU和认股权证。由于公司自成立以来一直报告净亏损，因此这些潜在的影响将是反稀释的，因此普通股等价物不包括在计算范围内，因此所有报告期的基本和摊薄后的每股净亏损都相同。

最近发布的会计公告

财务会计准则委员会或公司自指定生效日期起采用的其他准则制定机构不时发布新的会计公告。2024年没有对公司合并财务报表产生重大影响的新会计公告。

3.现金、现金等价物和限制性现金

公司将最初到期日为三个月或更短的所有短期和高流动性投资视为现金等价物。公司的现金和现金等价物包括短期的高流动性投资，这些投资很容易转换为现金并与货币市场证券有关。公司的机构货币市场账户允许每日赎回，这些投资的公允价值基于控股金融机构提供的活跃市场的报价，这些报价被视为公允价值层次结构中的一级投入。鉴于其短期到期日且基础价值主要由现金等价物表示，其面值金额接近相关的公允市场价值。

该公司在这些账户中没有遭受任何损失，并且认为其现金和现金等价物不会面临任何重大信用风险。

现金、现金等价物和限制性现金细分如下：


	6月30日		十二月三十一日
	2024		2023
现金		5,240,548		5,027,658
货币市场		11,695,767		6,767,291
现金和现金等价物总额	$	16,936,315	$	11,794,949
受限制的现金	$	31,803	$	34,021

限制性现金是指公司在卢加诺的办公室租赁协议所要求的金额，作为担保存入受限银行账户。

4。有价证券

该公司报告称，截至2024年6月30日和2023年12月31日零和 $5.0 流动资产中分别有数百万种与美国国库证券（“USTS”）相关的有价证券。投资组合中的UST已于2024年4月达到其最终到期日。

5。预付费用和其他流动资产

预付费用和其他流动资产包括以下内容：


	6月30日		十二月三十一日
	2024		2023
税收抵免		313,248		242,577

预付和延期费用		1,016,613		608,638
预付 D&O 保险费用		272,703		133,000
预付费用和其他流动资产总额	$	1,289,316	$	741,638

税收抵免由增值税抵免（“增值税”）组成，增值税抵免是瑞士和西班牙税务机关在这些国家购买商品和服务时应缴的间接税。

预付费用是指向公司供应商支付的用于未来服务的预付款。递延费用主要是指与第三方签订的研究项目研究协议，这些协议将在整个研究期间被确认为费用。

预付和 D&O 保险费用与年度保险费有关，该保费将在为期一年的保险期内按月在运营报表中确认。

6。财产和设备，净额

财产和设备，净额包括以下各项：


	6月30日		十二月三十一日
	2024		2023
计算机	$	102,498	$	83,894
家具和固定装置		59,027		62,825
租赁权改进		32,093		33,992
实验室仪器		37,016		38,048
财产和设备总额	$	230,634	$	218,759
减去：累计折旧		（106,704)		（92,797)
财产和设备，净额	$	123,930	$	125,962

财产和设备包括计算机、家具和固定装置、实验室仪器。没有在此期间发生处置或减值。折旧是根据资产的估计经济寿命计算的，考虑了资产的用途、用途和财务技术期限。截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月的折旧费用为美元18 一千零美元17 分别为一千。

7。经营租赁

该公司的租赁资产包括位于贝塞斯达（美国马里兰州）、卢加诺（瑞士）和巴塞罗那（西班牙）的办公室。当前的租赁组合包括租赁，剩余期限从一到不等三年。续订期权不包括在租赁负债的计算范围内，因为公司不合理地确定续订期权将行使

续订选项。公司的租赁协议不包含剩余价值担保或重大限制性契约。

下表列报了ROU资产、租赁负债和运营租赁费用的重要组成部分的细目，以及用于计算这些时期租赁负债净现值的贴现率。


	6月30日		十二月三十一日
	2024		2023
经营租赁
经营租赁——使用权资产	$	325,879	$	459,215

经营租赁负债——当前	$	186,846	$	229,693
经营租赁负债——非当期	$	134,321	$	229,855
加权平均剩余租期-年		1.85		2.25
加权平均折扣率		1.51		1.51

运营租赁费用报告如下：


		6月30日		6月30日
		2024		2023
研究和开发		70,717		70,461
一般和行政		53,199		51,666
运营租赁成本总额	$	123,916	$	122,127

截至2024年6月30日，公司经营租赁的未来最低租赁付款额如下：


财政年度		经营租赁
2025年6月30日		190,105
2026年6月30日		123,893
2027年6月30日		11,603
未来最低租赁付款总额		325,601
减去代表利息或估算利息的金额		4,434
租赁负债的现值	$	321,167

8。应付账款

应付账款是指因已提供的服务而收到的未清发票上应付给第三方的款项。截至2024年6月30日和2023年12月31日，应付账款总额为美元2.0 百万和美元1.3 分别为百万。所有应付账款应在不到12个月的时间内到期。

9。其他流动负债和递延收入

截至2024年6月30日和2023年12月31日，其他流动负债和递延收益包括以下内容：


	6月30日		十二月三十一日
	2024		2023
应缴社会保障税和预扣税	$	321,869	$	368,345
应计工资单		1,353,748		726,474
应计费用		1,742,902		1,016,582
税收条款		49,735		48,965
其他流动负债总额	$	3,468,254	$	2,160,366
递延收益		790,365		1,216,924
其他流动负债和递延收入总额	$	4,258,619	$	3,377,290

应计工资是指向员工支付的年终奖金、应计休假、加班费和解雇补助金的应计额。

应计费用是指从供应商处收到的已完成但尚未开具账单的服务发票。

税收规定是指应向西班牙税务机关缴纳的与西班牙产生的应纳税收入相关的应纳税款项。

递延收入是指公司在成功向Innosuisse申请研发补助金后收到的预付款。

10。养老金义务

与公司固定福利养老金计划相关的净养老金义务仅适用于瑞士员工，截至2024年6月30日和2023年12月31日，可归纳如下：


	6月30日		十二月三十一日
	2024		2023
资金状况的核对：
期初的资金状态	$	（307,454)	$	（157,580)
开支		（74,687)		（149,309)
雇主缴款		60,362		143,599
翻译差异		21,175		（16,563)
累计其他综合收益的变化		2,176		（127,601)
期末的资金状况	$	（298,428)	$	（307,454)

定期净养老金成本的组成部分：
服务成本	$	70,650	$	144,565
利息成本		7,343		19,264
计划资产的预期回报率		（5,510)		（11,786)
摊销（收益）/亏损		4,084		-
先前服务成本的摊销		（1,880)		（2,734)
总计	$	74,687	$	149,309

服务费用按一般费用和管理费用列报。期内净成本的所有其他组成部分均以利息收入列报，在合并运营报表中净额。

11。贷款

2020年8月，公司获得了瑞士法郎 638,000 ($700,221 按历史汇率计算）九年贷款。这笔贷款有零利息，每季度按瑞士法郎分期付款 2万个，付款从2021年12月31日开始，到2029年9月30日结束。鉴于 COVID-19 疫情的经济后果，这笔贷款是联邦委员会和瑞士议会设立的基础设施的一部分，根据该计划发放的贷款不计息，还有不适用的发行成本。公司将这笔贷款按面值入账，该面值被视为近似相关的公允价值。

下表列报了贷款项下的未来还款额：


			2024年6月30日
		总计	2024	2025	2026	2027	2028	此后
贷款	$	486,403	111,051	88,841	88,841	88,841	88,841	19,988

12。公允价值计量

公允价值的定义是，在计量之日，在市场参与者之间的有序交易中，资产或负债在本市或最有利的市场上为转移负债（退出价格）而获得的交易所收取或为转移负债（退出价格）而支付的交易价格。公司对特定投入对整个公允价值计量的重要性的评估要求管理层做出判断并考虑资产或负债的特定因素。

由于这些工具的短期性质和合同条款，包括货币市场基金、限制性现金和金融负债，公司现金和现金等价物的账面金额被视为代表其各自的公允价值。货币市场基金的公允价值基于控股金融机构提供的活跃市场的报价，根据ASC 820，这些报价被视为公允价值层次结构中的一级投入。公司使用的估值方法没有变化，公允价值层次结构层次之间也没有转移。


	报告日的公允价值计量
	相同资产在活跃市场上的报价			其他重要的可观测输入		大量不可观察的输入
	（等级 1）			（级别 2）		（级别 3）
2024 年 6 月 30 日：
资产
现金等价物：
货币市场基金		11,695,767		—		—
现金等价物总额	$	11,695,767	$	—	$	—

金融资产总额	$	11,695,767	$	—	$	—

2023 年 12 月 31 日：
资产
可供出售的有价证券
债务证券-美国政府国库证券，流动		4,999,704		—		—
可供出售的有价证券总额	$	4,999,704	$	—	$	—

现金等价物：
货币市场基金		6,767,291		—		—
现金等价物总额	$	6,767,291	$	—	$	—

金融资产总额	$	11,766,995	$	—	$	—

由于其短期到期，预付费用和其他流动资产、应付账款和应计支出的账面金额接近其公允价值。

13。普通股、优先股和认股权证

截至2024年6月30日和2023年12月31日，公司的法定股本包括 50,000,000 普通股，美元0.0001 面值和 10,000,000 优先股股份，美元0.0001 面值。截至 2024 年 6 月 30 日和 2023 年 12 月 31 日，有 25,172,573 和 16,206,680 普通股股分别为美元0.0001 面值、已发行和未偿还债务。

在市场上提供

2022年5月，公司进行了受控股权发行^军士长与坎托·菲茨杰拉德公司（“Cantor”）签订的销售协议，根据该协议，公司能够不时通过代理人出售普通股，总发行价最高为美元16.0 百万（“自动柜员机计划”）。AtM计划下的销售是通过法律允许的任何方式进行的，该方法被视为《证券法》发布的第415条所定义的 “市场上” 发行，包括但不限于直接在纳斯达克全球市场、通过做市商在任何其他现有交易市场上进行的销售，或经公司与Cantor另行商定的销售。在截至2023年12月31日的年度中，公司共售出了 862,535 AtM计划下的普通股，平均售价为美元4.60 每股收益总额为美元3.9 百万（其中 $0.4 百万美元反映了销售佣金和其他发行费用）。销售协议于2023年11月与公司普通股的公开发行和同时私募同时终止，如下所述。

2023 年 11 月公开发行

2023 年 11 月，公司完成了股票的公开发行 2,545,000 其普通股和认股权证 1,272,500 其普通股（“公开认股权证”）。认股权证是按每份认股权证的汇率发行和出售的二购买的普通股。每套股票的公开发行价格二普通股和随附的购买认股权证一普通股份额为美元4.01，得出的有效价格为 $2.00 每股和美元0.01 根据逮捕令。

关于2023年11月的公开发行，公司还发行了 178,150 认股权证以美元行使价购买等额的普通股2.75 每股向承销商支付作为所提供服务的对价（“承销商认股权证”）。承销商认股权证规定无现金行使。

2024 年 6 月公开发行：

2024 年 6 月，公司完成了股票的公开发行 7,116,547 其普通股的股份和 1,031,602 预先注资的认股权证（“预融资认股权证”），用于以美元名义行使价购买等额的普通股0.0001。公开发行价格为 $1.35 每股，而每份预先注资的认股权证的购买价格等于在本次发行中向公众出售普通股的公开发行价格减去美元0.0001。

作为公开发行的一部分，我们已授予承销商超额配股权，最多可额外购买 1,222,222 我们的普通股，公开发行价格为美元1.35 如上所述，减去承保折扣和佣金。超额配股权的行使期限为 30 天自公开发行之日起，并将于2024年7月到期。

关于2024年6月的公开发行，该公司还发行了 570,370 认股权证以行使价为美元购买等额的普通股1.6875 每股向承销商支付作为所提供服务的对价（“承销商认股权证” 或 “代理认股权证”）。承销商认股权证规定无现金行使。

与2024年6月的公开发行有关的 “承销商认股权证” 的公允市场价值是使用Black-Scholes期权定价模型计算的，而预筹认股权证的公允市场价值则确定为投资者支付的价格与授予日我们股票收盘价之间的价差。代理认股权证记录在APIC中，因为它们代表与本轮融资相关的补偿，价格为美元0.3 百万。下表汇总了计算中使用的假设：


	截至2024年6月30日的六个月
	预先筹集资金			代理人
	认股权证			认股权证
授予日的市场价格	$	1.32		$	1.32
波动率		—	%		73.47	%
预期期限（年）		—			2.75
无风险利率		—	%		4.28	%
预期股息收益率		—			—

授予日期每股公允价值	$	—		$	0.56

2023 年 11 月私募配售

在与上述2023年11月公开募股同时完成的私募中，公司还向合格投资者发行。 744,026 其普通股股份， 1,756,062 预先注资的认股权证（“预融资认股权证”），以名义行使价美元购买等额的普通股0.0001 和私人购买认股权证 2,500,088 其普通股（“私人认股权证”）。“私人认股权证” 的出售率为一私募中购买的每股普通股（或预先注资的认股权证）的认股权证。每股私募价格（或以预先注资的认股权证代替）和随附的私募认股权证一普通股份额为美元2.00 每套私下出售的证券。

关于自2023年11月起的私募配售，该公司还发行了 175,006 认股权证以行使价为美元购买等额的普通股2.75 向配售代理人作为所提供服务的对价（“配售代理认股权证”）。配售代理认股权证规定无现金行使。

总收入：

公开发行和并行私募于截至2023年12月31日的第四季度完成，总收益为美元10.1 百万，其中包括 $1.2 数百万的承保佣金、配售代理费和其他与本轮融资相关的费用。

2024 年 6 月完成的公开发行总收益为 $11.0 百万，其中包括 $1.2 数百万的承保佣金和其他与本轮融资相关的费用。本次发行中发行的普通股的公允价值已记录在APIC中，总收益已分配给已发行的普通股。

认股权证：

以下是截至2024年6月30日公司已发行和未兑现的认股权证摘要：


				认股权证
	加权平均值		认股权证	可锻炼
到期日期	行使价格		杰出	截至 2024 年 6 月 30 日
2025年5月6日	$	13.75	20 万	20 万
2025年7月20日	$	5.07	225,387	225,387
2028年11月24日	$	2.75	4,084,426	4,084,426
2029年6月17日	$	1.69	570,370	—
预先注资的认股	$	—	1,031,602	1,031,602
截至 2024 年 6 月 30 日的未缴款项	$	2.63	6,111,785	5,541,415

下表汇总了截至2024年6月30日的六个月中公司的认股权证活动：



		加权平均值
	认股权证	行使价格
截至 2023 年 12 月 31 日的未缴税款	6,307,193	$	2.42
已发行：
预先注资的认股权证	1,031,602	$	—
代理认股权证	570,370	$	1.69
已行使：
预先注资的认股权证	（1,756,062)	$	—
公开认股权证	（41,318)	$	2.75
截至 2024 年 6 月 30 日的未缴款项	6,111,785	$	2.63

14。股权激励计划

2020 年 9 月 24 日，公司董事会（“董事会”）通过了 2020 年综合激励计划（“2020 年综合计划”）。2020年综合计划规定向我们的指定执行官、其他员工、顾问和非雇员董事发放股权奖励，价格由董事会决定。2022年5月12日，董事会批准了公司的2022年股权激励计划（“2022年计划”），该计划在2022年6月16日的公司年度股东大会上获得批准。2022年计划是2020年综合计划的继承和延续。根据2022年计划预留发行的股票总数（包括2020年综合计划下剩余的可用股份）为 1,800,000，它会自动增加 6每年1月1日的百分比，基于截至去年年底已发行和流通的普通股数量。没有激励性股票期权可以在2032年5月12日之后根据2022年计划授予，董事会可以随时暂停或终止2022年计划。董事会负责管理2022年计划。

除上述内容外，董事会于2021年12月23日通过了激励股权激励计划（“2021年激励股权激励计划”），旨在吸引新员工加入公司，使符合《纳斯达克上市规则》第5635（c）（4）条规定的激励补助标准的个人受益。根据2021年激励股权激励计划授予的奖励，预留发行的最大股票数量为 1,000,000。

股票期权补助

下表汇总了截至2024年6月30日的六个月中公司的股票期权活动：



			加权平均值
			授予日期		加权平均值
	股票		公允价值		行使价格
截至 2023 年 12 月 31 日的未偿还期权	2,574,299	$	3.06	$	4.52
授予的期权	1,402,500		2.49		3.98
行使的期权	（15,983)		2.62		3.61
期权被取消/没收	（781,971)		3.00		4.31
截至 2024 年 6 月 30 日的未偿还期权	3,178,845	$	2.82	$	4.34

截至2024年6月30日，与股票期权补助相关的未确认薪酬成本为美元3.6 百万，将在一段时间内得到认可 4 年。

公司在确定截至2024年6月30日和2023年6月30日止期间授予的股票期权的授予日公允价值时使用的假设如下，按加权平均值列报：


		截至6月30日的六个月
		2024		2023
授予日期公允价值	$	2.49	$	3.40
波动率		66%	%	77	%
预期期限（年）		5.64		6.60
无风险利率		4.23%	%	3.49	%
预期股息收益率		—		—

限制性股票单位

下表汇总了截至2024年6月30日的六个月中公司的限制性股票单位活动：



				加权平均值
				赠款日期博览会
		股票数量		每股价值
截至 2023 年 12 月 31 日的未缴税款		493,799	$	2.54
已授予		25000		4.37
既得		（35,983)		4.18
已取消/已没收		（354,187)		1.91
截至 2024 年 6 月 30 日的未缴款项		128,629	$	4.16
未确认的剩余支出总额	$	272,105
预计将持续多年		2.75

期权和限制性股票单位没有投票权，标的股票不被视为已发行和流通。

向员工和非员工发放的股票期权和限制性股票单位的股票薪酬支出总额已在公司的合并运营报表中报告如下：


		截至6月30日的三个月				截至6月30日的六个月
		2024		2023		2024		2023
研究和开发		287,251		244,393		469,488		409,758
一般和行政		1,195,649		1,080,099		1,203,837		1,478,208
股票薪酬总额	$	1,482,900	$	1,324,492	$	1,673,325	$	1,887,966

15。普通股每股净亏损

普通股每股基本净亏损的计算方法是将普通股股东可获得的净亏损除以该期间已发行普通股的加权平均数。普通股每股摊薄净亏损的计算方法是将归属于普通股股东的净亏损除以该期间已发行普通股和可能具有稀释作用的证券的加权平均数。就摊薄后的每股净亏损计算而言，优先股、认股权证、股票期权和限制性股票单位被视为潜在的稀释性证券，但不包括在摊薄后的每股净亏损的计算范围内，因为它们的影响是反稀释的，因此在所有报告期内，基本和摊薄后的每股净亏损是相同的。

下表列出了未偿还的加权平均值可能具有稀释性的证券，这些证券被排除在摊薄后的每股净亏损的计算之外，因为这样做会产生反稀释影响：


	截至6月30日的三个月		截至6月30日的六个月
	2024	2023	2024	2023
购买普通股的期权	3,521,270	2,515,314	3,084,152	2,222,188
RSU、PRSU	354,725	607,514	404,133	464,631
购买普通股的认股权证	4,591,783	425,387	4,566,730	425,387

根据上表，购买普通股的认股权证的加权平均数不包括加权平均值的影响 1,031,602 行使价低于或等于美元的预先注资的认股权证0.0001 每股。预先注资认股权证的加权平均效应已包含在归属于普通股股东的每股净亏损的计算中，这些净亏损是基本的，在合并运营报表中进行了摊薄。

16。关联方

公司董事会执行主席、公司股东兼创始人哈立德·伊斯兰博士目前是Minoryx Therapeutics SL（“Minoryx”）的董事会主席，因此，Minoryx被视为公司的关联方。2017年12月，公司与Minoryx签订了全球独家、含版税、可转让、可转让的许可协议，以使用和利用Minoryx的知识产权，并与巴塞罗那大学和加泰罗尼亚研究所Avancats签订了全球独家、含版税、可转让、可转让的分许可协议，以便能够通过向第三方进行分许可来直接或间接发展其业务或任何其他操作方式。根据Minoryx许可协议的条款和条件，公司应向Minoryx支付特许权使用费：

●

金额等于 8（i）与侵犯（a）至少一种物质组合索赔或（b）Minoryx分子和（ii）分许可收入的产品相关的净收入的百分比；以及

●

金额等于 3与至少违反（a）一种索赔方法或（b）Minoryx专有技术（该术语在协议中定义）的产品有关的净收入的百分比。

截至 2024 年 6 月 30 日和 2023 年 12 月 31 日，有不 Minoryx的应收账款和应付账款、收入或支出。

17。承诺

截至2024年6月30日，该公司的研究承诺为美元2.7 百万用于将在一年内开展的活动。

18。后续事件

2024年7月，承销商部分行使了与2024年6月完成的公开发行相关的超额配股权，并额外购买了 337,076 我们的普通股股票，每股价格为美元1.35 减去承保折扣。行使超额配股权产生的总收益为美元0.46 百万。在行使超额配股权方面，公司还向承销商额外发放了 23,595 认股权证购买同等数量的普通股作为所提供服务的对价。

2024 年 7 月 11 日，我们收到了纳斯达克股票市场的一封信（“通知”），通知我们，对于 30-截至 2024 年 7 月 10 日的工作日期间，我们未达到美元50 根据纳斯达克市场规则5450（b）（2）（A）（“MVLS规则”）的规定，维持持续上市所需的上市证券的最低市值为百万美元。参见风险因素：“我们目前没有遵守纳斯达克全球市场对上市证券的最低市值（“MVLS”）的要求，即美元50 百万。如果我们的普通股退市，我们普通股的市场价格和流动性以及我们筹集额外资本的能力将受到不利影响”，请看该通知和MVLS规则的描述。

第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析。

您应阅读以下关于我们财务状况和经营业绩的讨论，以及本季度报告其他地方未经审计的中期简明合并财务报表和相关附注以及其他财务信息，以及我们年度报告中包含的经审计的财务报表和相关附注以及管理层对截至2023年12月31日止年度的财务状况和经营业绩的讨论和分析。除历史财务信息外，本讨论还包含基于当前预期的前瞻性陈述，涉及风险和不确定性，例如我们的计划、目标、预期、意图和信念的陈述。由于各种因素，包括下文第二部分第1A项下标题为 “风险因素” 的部分中列出的因素，我们的实际业绩可能与这些前瞻性陈述中的预期存在重大差异。

概述

我们是一家生物技术公司，开发新的小分子疗法，用于治疗多个治疗领域的疾病，包括中枢神经系统（“CNS”）疾病、溶酶体贮积障碍（“LSD”）和通过分子陪伴来稳定错误折叠的蛋白质并增加其活性的代谢障碍，以及其他可以通过蛋白质失活或调节来靶向的疾病，例如肿瘤学。我们使用我们的计算靶标和药物发现平台麦哲伦™ 来发现与疾病有关的蛋白质上新的变构结合位点，并识别结合这些位点以调节蛋白质功能和治疗疾病根本原因的专有小分子。我们认为，麦哲伦™ 特别适合识别蛋白质表面的变构结合位点，这些位点不同于蛋白质天然配体结合的活性（或正构体）结合位点。靶向变构结合位点而不是蛋白质的活性结合位点具有许多优点，包括：能够通过几种涵盖功能和构象效应的不同作用机制来调节与疾病有关的蛋白质，包括靶向蛋白的稳定、不稳定、靶向降解、变构抑制和变构激活；提高小分子的特异性，因为与变构结合位点的结合与天然底物没有竞争力绑定到活性结合位点；以及识别具有更有利药物类特性的小分子的能力。麦哲伦™ 药物发现平台是其前身See-TX®（即定点酶增强疗法）的演变。Magellan™ 通过专有的人工智能和机器学习工具整合并添加了 See-TX® 的基础模型，可以筛选数万亿种化合物。使用我们的平台发现和靶向新的变构位点不仅可以缩短传统药物发现时间，而且可以实现合理的药物设计，并有可能开发出具有高度特异性、可以穿透难以到达的组织并穿过血脑屏障的优质小分子药物。我们已经使用我们的药物发现平台为所有管道项目识别了新的变构位点和小分子。我们计划通过学术伙伴关系、共同开发和许可安排，继续推进现有研究项目，启动针对麦哲伦™ 平台确定的不同治疗领域的变构结合位点的更多项目。

我们的临床阶段候选产品Gt-02287正在开发中，用于治疗有或没有GBA1突变的帕金森氏病。我们已经生成了大量的临床前数据包，为Gt-02287的作用机制、体内药理学和安全性提供了证据。在GBA1帕金森氏病的临床前模型中，Gt-02287已被证明可以恢复溶酶体中的葡萄糖脑苷酶或GCase的功能，减少α-突触核蛋白的毒性脂质底物和毒性形式，提高多巴胺能神经元的存活率，提高多巴胺水平，恢复运动和认知功能，并减少基于血浆的神经变性制造者神经丝轻链（nFL），回到了对照动物的水平。在一项首次人体试验的1期研究中，Gt-02287是安全的，总体耐受性良好，最高可达并包括最高计划剂量水平，这使得GBA1帕金森氏症患者的进一步发展成为可能。良好的安全性和耐受性以及口服给药后观察到的血浆暴露水平范围进一步增强了Gt-02287的同类最佳潜力。

为了应对当前的融资环境，我们将继续简化运营计划，以提高资本效率，并保持机会主义，为我们的管道项目（包括帕金森氏病的牵头项目）寻求合作机会。

我们将继续监测全球和不断恶化的宏观经济状况对我们的业务和融资渠道的影响，例如乌克兰战争、哈马斯-以色列冲突、全球地缘政治紧张局势、通货膨胀加剧、汇率波动、供应链中断、流动性问题以及大宗商品、能源和燃料价格的上涨。

最近的事态发展

2024年6月17日，我们完成了7,116,547股普通股的承销公开发行和1,031,602份预先筹资的认股权证，用于购买等额的普通股。此次公开发行带来了1,100万澳元的总收益，其中包括120万澳元的承保佣金和其他与交易相关的费用。此外，2024年7月，承销商行使了额外购买337,076股普通股的选择权，从而增加了46万美元的总收益。

2024年6月28日，我们宣布马蒂亚斯·奥尔德已离开公司，以寻求其他机会。奥尔德先生离职后，我们已任命公司现任首席财务官吉恩·麦克为临时首席执行官。在任命常任首席执行官之前，公司创始人兼董事会主席哈立德·伊斯兰将担任执行主席。

2024年7月9日，我们宣布完成了Gt-02287的1期研究的多重递增剂量（MAD）的给药，Gt-02287是我们正在开发的帕金森氏病治疗的主要候选药物。Gt-02287的耐受性总体良好，包括最高计划剂量水平，没有报告因不良事件或严重不良事件而停药。

财务状况

自2017年成立以来，我们已将几乎所有资源用于识别和开发下一代大脑穿透性变构小分子，用于使用我们的麦哲伦™ 平台治疗医疗需求未得到满足的毁灭性疾病。我们的业务主要包括组织和配备公司、扩大业务、确保融资、开展研究、进行临床前和临床研究，以及开发和保护我们的授权技术。迄今为止，我们没有任何候选产品获准销售，也没有从产品销售中产生任何收入，因此，我们面临着与候选产品正在开发的早期生物技术公司相关的风险。除非我们成功完成临床开发并获得监管部门对候选产品的批准，否则我们不会通过产品销售创造收入。我们预计，我们的研发支出将保持巨大，并将增加以支持我们的研发活动的进展。此外，如果我们的候选产品获得监管部门的批准，并且不建立第三方商业化合作伙伴关系，我们预计将承担与发展商业化能力相关的巨额费用，以支持产品的销售、营销、制造和分销活动。这些努力需要大量的额外资本来完成我们的研发计划，实现我们的研发目标，捍卫我们的知识产权，招募和留住技术人员和关键管理人员。即使我们的产品开发工作取得了成功，也不确定何时（如果有的话）我们将从产品销售中获得可观的收入。

2022年5月，我们在S-3表格上提交了上架注册声明，其中包括不时在一次或多次发行中发行、发行和出售我们的普通股、优先股、债务证券和/或认股权证的任意组合，总额不超过1亿美元。关于AtM计划，我们与坎托·菲茨杰拉德公司（Cantor Fitzgerald & Co.）签订了受控股权发行Sm销售协议或销售协议，根据该协议，我们可以不时通过或向担任我们的代理人或委托人的Cantor在一系列或多次市场股票发行中发行和出售总发行额不超过1,600万美元的普通股，我们指的是就像我们的 aTm 计划一样。在截至2023年12月31日的年度中，我们共出售了862,535股普通股，加权平均价格为每股4.60美元，总收益为390万美元，其中包括40万美元的销售和佣金以及其他发行费用。销售协议和自动柜员机计划于2023年11月与公司普通股的公开发行和并行私募同时终止，如下所述。

2023 年 11 月，我们完成了 250 万股普通股和认股权证的公开发行，购买了 130 万股普通股。认股权证的行使价为每股2.75美元，按公开发行中每购买两股普通股就有一份认股权证的利率出售。每套两股普通股和购买一股普通股的附带认股权证的公开发行价格为4.01美元（有效价格为每股2.00美元，每份认股权证0.01美元）。在与公开发行同时完成的私募配售中，我们还向合格投资者发行了250万股普通股（或以预先筹资的认股权证代替）和私募认股权证，用于购买250万股普通股，行使价为每股2.75美元。私募中每股私募股权证的私募价格和附带的认股权证为每套私募证券2.00美元。此次公开发行和同时进行的私募共带来了1,010万澳元的总收益，其中包括120万澳元的承保佣金、配售代理费和其他与本轮融资相关的费用。截至2023年12月31日，与本轮融资相关的90万美元成本已经支付或从总收益中扣除，其余金额已在2024年第一季度支付。此外，共向承销商和配售代理人发放了353,156份认股权证，要求以每股2.75美元的行使价购买等额的普通股，作为所提供服务的对价，这些服务规定无现金行使。

2024年6月，我们完成了710万股普通股和100万股预融资认股权证（“预融资认股权证”）的公开发行，以0.0001美元的名义行使价购买等额的普通股。公开发行价格为每股1.35美元，而每份预先注资的认股权证的购买价格等于在本次发行中向公众出售普通股的公开发行价格减去0.0001美元。此次公开发行带来了1,100万澳元的总收益，其中包括120万澳元的承保佣金和其他与本轮融资相关的费用。在2024年6月的公开发行中，我们还发行了570,370份认股权证，以每股1.6875美元的行使价向承销商购买等额的普通股，作为所提供服务的对价（“承销商认股权证” 或 “代理认股权证”）。承销商认股权证规定无现金行使。

作为公开发行的一部分，我们已授予承销商超额配股权，以上述1.35美元的公开发行价格减去承销折扣和佣金，额外购买最多1,222,222股普通股。超额配股权将在公开发行之日起30天内行使，并将于2024年7月到期。2024年7月，承销商行使了额外购买337,076股普通股的选择权，从而增加了46万美元的总收益

从成立到2024年6月30日，我们通过股权融资共筹集了8500万美元的总收益，包括发行可转换优先股、首次公开募股和之前根据我们的aTm计划进行的销售。

截至2024年6月30日，我们的现金及现金等价物为1,690万美元。自成立以来，我们的运营出现了经常性亏损和负现金流，截至2024年6月30日和2023年12月31日，累计赤字分别为7,290万美元和6,080万美元。我们预计，在我们能够销售当前正在开发的候选产品之前（如果有的话），我们将蒙受额外的损失。我们没有产生任何产品收入，也没有实现盈利的业务。无法保证业务会实现盈利，如果实现，也无法持续下去。此外，我们将需要大量的额外资金来资助我们的运营和开发我们的候选产品。我们在现有现金资源耗尽后继续运营的能力取决于我们获得额外融资或实现盈利运营的能力，对此无法作出任何保证。由于我们的研发计划方向的变化、竞争和技术进步、专利发展、监管变化或其他发展，现金需求可能与现在的计划存在重大差异。如果在需要时没有足够的额外资金，或者我们未能成功签订伙伴关系协议以进一步开发我们的管道，则管理层可能需要削减我们的开发工作和计划运营以节省现金。

继续关注

截至2024年6月30日和2023年12月31日，我们的累计赤字分别为7,290万美元和6,080万美元，截至2024年6月30日，我们的现金和现金等价物为1,690万美元。在结束的六个月中

2024年6月30日，我们净亏损1,220万美元，运营产生的负现金流为930万美元。我们目前的运营计划表明，我们将继续蒙受运营亏损，并从经营活动中产生负现金流。我们未来几个时期的预计现金流出使人们对我们自本10-Q表季度报告中其他地方的财务报表发布起至少12个月的持续经营能力产生了极大的怀疑。我们将需要筹集额外资金，为2025年第二季度之后的持续运营提供资金。我们计划通过采取措施改善我们的运营和现金状况，包括确定获得未来资本的途径和潜在的成本削减措施，来满足我们的流动性需求。

融资需求；当前的融资环境

在我们能够创造可观的产品收入来支持我们的业务和公司战略之前，如果有的话，我们希望通过公开和私募股权发行，包括市场发行、债务融资、政府或私人补助、合作、战略联盟和许可安排，为我们的现金需求提供资金。我们可能无法以可接受的条件获得融资，或者根本无法获得融资，也可能无法以优惠条件或根本无法建立战略联盟或其他安排。任何融资条款都可能对我们的持股或股东的权利产生不利影响。如果我们无法获得资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或取消研发计划、产品组合扩大或未来的商业化工作，或者授予开发、销售和营销候选产品的权利，即使我们本来更愿意自己开发和销售此类候选产品，这可能会对我们的业务前景产生不利影响。

乌克兰战争、哈马斯与以色列之间的冲突、全球地缘政治紧张局势以及 COVID-19 之后的环境继续对全球社会、经济、金融市场和商业行为产生不可预测的影响。最近全球宏观经济状况的恶化、银行和其他金融机构的流动性担忧和倒闭、资本市场的波动以及相关的市场不确定性，可能会影响我们在需要时以优惠条件或根本没有条件获得额外融资的能力。

战略交易；合作和许可协议

在业务发展活动方面，我们正在寻求与第三方签订合作和许可协议，使用我们获得许可的麦哲伦™ 计算平台技术来发现蛋白质上的新型变构位点，识别结合这些位点并可能开发成药品的专有小分子。我们希望继续识别和评估可能与我们达成的合作和许可安排类似或不同的合作、共同开发和许可机会。

我们合并经营业绩的组成部分

收入

我们没有从产品销售中获得任何收入，预计在可预见的将来，即使有的话，也不会从产品销售中产生任何收入。如果我们未能及时完成候选产品的开发，或者未能获得其监管部门的批准并成功将其商业化，我们将来将无法创造收入。从历史上看，根据与Zentalis Pharmicals签订的合作协议，我们获得的合作收入有限，该协议于截至2023年12月31日的财年结束。

总运营费用

自成立以来，我们的运营费用仅包括研发以及一般和管理费用。

研究和开发费用

研发费用主要包括我们的研究活动（包括我们的发现工作）和候选产品的开发所产生的成本，其中包括：

●

与第三方合作产生的费用，包括开展研究、临床前和临床研究的合同研究机构（“CRO”）和大学，例如体外和体内吸收、分布、代谢和排泄（“ADME”）、细胞模型研究、体内药理学和药代动力学研究、毒理学研究和化学合成、稳定性研究、制造和控制材料、工艺表征、放大和转移，以我们的名义支付临床试验费用；

●

员工工资、福利和其他相关成本，包括从事研发职能的员工的基于股份的薪酬支出，以及由各种支持和设施相关费用组成的管理费用分配，包括租金、水电费和设施维护、折旧、差旅和会议费用；

●

支付给协助研发活动的顾问的费用和相关的差旅费用；以及

●

赞助研究的成本，包括实验室材料和用品、制造规模扩大费用以及获取和制造临床前研究的成本。

下表按主要类别分列了我们的研发费用：


	三个月已结束			六个月已结束
	6月30日			6月30日
	2024	2023		2024		2023
临床前活动、临床活动和外部服务	3,230,592	$	2,670,956	$	4,847,907	$	4,347,660
人事费用	1,279,796		1,122,292		2,299,184		2,102,868
其他	116,727		252,433		190,921		386,358
研究补助金	(189,484)		(57,738)		(393,475)		(57,738)
研发费用总额	4,437,631	$	3,987,943	$	6,944,537	$	6,779,148

我们将研发成本视为所产生的研发成本。我们使用供应商提供给我们的信息，根据对特定任务完成进度的评估，确认外部开发成本。这些活动的付款以个别协议的条款为基础，这些条款可能不同于所产生的成本模式，并在我们的财务报表中以预付或应计的研发费用形式反映。我们预计，我们的研发费用将在未来大幅增加，以支持我们的研发活动的进展，包括我们正在开发的候选产品的临床试验的进展。这些增长也可能源于基础设施的扩大和保险成本的增加。这些费用由研究补助金的捐款抵消，根据我们对相关支出发生期的最佳估计，研究补助金的捐款记作研发费用的减少额。

自成立以来，我们的主要研发重点是将我们的麦哲伦™ 平台应用于各种适应症和靶标，以及最近开发用于治疗帕金森氏病和其他神经退行性疾病的临床阶段主要候选产品 GT-02287。

研发活动是我们商业模式的核心。处于临床开发后期阶段的候选产品通常比处于临床开发早期阶段的候选产品承担更高的开发成本，这主要是由于后期临床试验的规模和持续时间的延长。因此，我们预计，在可预见的将来，随着我们（i）增加人员成本，包括股票薪酬，（ii）继续进行先导化合物的临床前开发，（iii）推进临床试验，我们的研发费用将继续增加

对于某些候选产品，（iv）继续发现和开发其他候选产品，（v）进行候选产品的后期临床开发。

一般和管理费用

一般和管理费用主要包括我们的行政、财务、公司和业务发展及行政职能人员的工资、奖金和其他相关费用，包括基于股份的薪酬。一般和管理费用还包括与专利和公司事务相关的律师费、会计、审计、税务和咨询服务的专业费用、保险费用、差旅费用和设施相关费用以及其他运营成本。

在寻求股东价值最大化的同时，我们将继续专注于保护我们的流动性资源。

其他财务收入（支出）

其他财务收入（支出）包括净利息收入、利息支出和外汇损益。

合并经营业绩

下表汇总了我们截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月的经营业绩。


	三个月已结束							六个月已结束
	6月30日							6月30日
					增加						增加
	2024		2023		（减少）		2024		2023		（减少）
收入：
合作协议		—		—		—		—		55,180		(55,180)
其他收入		—		—		—		—		—		—
总收入	$	—	$	—	$	—	$	—	$	55,180	$	(55,180)

运营费用：
研究和开发		(4,437,631)		(3,987,943)		449,688		(6,944,537)		(6,779,148)		165,389
一般和行政		(3,745,193)		(3,743,171)		2,022		(5,615,987)		(6,236,930)		(620,943)
运营费用总额		(8,182,824)		(7,731,114)		451,710		(12,560,524)		(13,016,078)		(455,554)

运营损失	$	(8,182,824)	$	(7,731,114)	$	451,710	$	(12,560,524)	$	(12,960,898)	$	(400,374)

净利息收入		84,531		129,929		(45,398)		199,834		281,964		(82,130)
外汇收益/（亏损），净额		(43,576)		(60,195)		16,619		224,501		(103,037)		327,538
所得税前亏损	$	(8,141,869)	$	(7,661,380)	$	480,489	$	(12,136,189)	$	(12,781,971)	$	(645,782)

所得税		(1,209)		(26,589)		(25,380)		(21,083)		(43,317)		(22,234)
净亏损	$	(8,143,078)	$	(7,687,969)	$	455,109	$	(12,157,272)	$	(12,825,288)	$	(668,016)

每股普通股净亏损：
每股基本亏损和摊薄后亏损		(0.42)		(0.62)		(0.20)		(0.65)		(1.05)		(0.40)
每股计算中使用的加权平均普通股——基本和摊薄后		19,215,582		12,387,089				18,600,683		12,157,969

截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月的比较

研究和开发费用

截至2024年6月30日的三个月，研发费用增加了40万美元，达到440万美元，而截至2023年6月30日的三个月为400万美元。研发费用的增加主要与我们的主导项目Gt-02287正在进行的帕金森氏病治疗临床1期试验相关的成本有关。

一般和管理费用

截至2024年6月30日的三个月的一般和管理费用与截至2023年6月30日的三个月的支出基本一致。截至2024年6月30日的三个月，370万美元的一般和管理费用主要包括：与一般公司事务相关的法律和专业费用、基于股份的薪酬支出和员工的解雇补助金支出。

截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月的比较

研究和开发费用

截至2024年6月30日的六个月中，研发费用增加了20万美元，达到690万美元，而截至2023年6月30日的六个月为670万美元。研发费用的增加主要与我们正在进行的帕金森氏病治疗主导项目Gt-02287临床第一阶段相关的成本有关。

一般和管理费用

截至2024年6月30日的六个月中，一般和管理费用减少了60万美元，至560万美元，而截至2023年6月30日的六个月为620万美元。该期间一般和管理费用减少的主要原因是与一般公司事务有关的法律和专业费用减少以及基于股份的薪酬支出减少。

外汇收益（亏损），净额

截至2024年6月30日的六个月期间，净外汇收益从截至2023年6月30日的六个月期间的负10万美元增加30万美元至20万美元。增长主要归因于瑞士法郎和美元之间的外汇交易动态。

流动性和资本资源

自成立以来，我们一直没有从产品销售中产生任何收入，并且因运营而蒙受了巨额的营业损失和负现金流。我们尚未获得任何产品或技术的批准或商业化，我们预计在短期内（如果有的话）不会从任何产品的销售中产生收入。正如上文 “财务状况” 中的更多详细描述的那样，迄今为止，我们的运营资金主要来自证券和研究补助金的销售。

截至2024年6月30日和2023年12月31日，我们的现金和现金等价物和有价证券分别为1,690万美元和1,680万美元，累计赤字分别为7,290万美元和6,080万美元。截至2024年6月30日和2023年12月31日，我们的负债分别为50万美元和60万美元。截至2024年6月30日，我们的可用现金和现金等价物预计将足以为2025年第二季度的预期运营和资本需求提供资金，也不足以为公司发布本季度报告表10-Q所含财务报表后一年的运营融资。因此，我们已经报告了

人们对我们继续作为持续经营企业的能力存在重大疑问。请参阅上面标题为 “持续关注” 的讨论。

在我们能够创造可观的产品收入来支持我们的业务和公司战略之前，如果有的话，我们希望通过公共和私募股权发行、债务融资、市场发行、政府或私人补助、合作、战略联盟和许可安排相结合的方式为我们的现金需求提供资金。截至2024年6月30日，我们没有维持任何用于融资的信贷额度或股权资本。

如果我们通过出售股票或可转换债务证券筹集额外资金，则股东的所有权权益将被或可能被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对股东权利产生不利影响的优惠。债务融资和股权融资（如果有）可能涉及的协议包括限制或限制我们采取具体行动的能力，例如承担额外债务、进行资本支出或宣布分红。如果我们通过与第三方的合作或其他类似安排筹集资金，我们可能必须放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利和/或可能降低我们普通股价值的条款授予许可。我们可能无法在需要时以优惠条件或根本无法通过股票或债务融资获得额外资金，包括由于利率上升、银行和其他金融机构的流动性担忧和倒闭、资本市场的波动以及相关市场的不确定性。此外，如果我们无法获得额外资金来支持我们当前或拟议的活动和运营，我们可能无法按目前的预期继续运营，这可能要求我们暂停或终止任何正在进行的开发活动、修改我们的业务计划、削减运营的各个方面、停止运营或根据适用的破产法寻求救济。

现金流

下表汇总了我们在所列每个时期的现金流量：


	六个月已结束
	6月30日
		2024		2023


用于经营活动的现金	$	(9,342,986)	$	(9,238,779)
投资活动提供的现金		5,020,955		5,152,086
融资活动提供的现金		9,890,560		2,946,272
汇率变动的影响		(429,381)		149,733
现金、现金等价物和限制性现金的净增加/（减少）	$	5,139,148	$	(990,688)

来自经营活动的现金流

在截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月中，我们在运营活动中分别使用了930万美元和920万澳元的现金，主要为与开发我们的产品和候选产品以及相关的一般和行政支持活动相关的业务提供资金。

来自投资活动的现金流

在截至2024年6月30日的六个月中，投资活动提供的净现金为500万美元，这主要是由于有价证券的到期。

在截至2023年6月30日的六个月中，投资活动提供的净现金为510万美元，这主要是由于710万美元的有价证券的到期日被以200万美元的价格购买有价证券所部分抵消。

来自融资活动的现金流

在截至2024年6月30日的六个月中，融资活动提供的现金为990万美元，主要与以下方面有关：1,000万美元由公开发行股票和认股权证的净收益提供，10万美元由行使公开认股权证提供，部分被2024年第一季度支付的20万美元延期发行成本所抵消。

在截至2023年6月30日的六个月中，融资活动提供的现金为290万美元，主要与自动柜员机计划有关。

资金需求

我们使用现金的主要用途是为我们的运营开支提供资金，其中包括研发以及一般和管理支出。

由于与药品的研究、开发和商业化相关的众多风险和不确定性，我们无法估计运营资本需求的确切金额。我们未来的资金需求将取决于许多因素，包括但不限于：

•

我们的候选产品的发现、临床前开发、实验室测试和临床试验的范围、时间、进展和结果；

•

我们在多大程度上与其他第三方达成合作或其他安排，以进一步开发我们的候选产品；

•

由于全球和宏观经济状况，包括通货膨胀率上升和高利率、供应链中断、汇率波动以及商品、能源和燃料价格上涨，我们在多大程度上遇到成本增加；

•

准备、提交和起诉专利申请、维护和执行我们的知识产权以及为知识产权相关索赔进行辩护的费用；

•

与发现、获取或许可其他候选产品或技术相关的成本和费用；

•

我们有能力在优惠条件下建立更多合作（如果有的话）；

•

扩大我们的临床、监管和制造能力所需的成本；

•

为临床试验生产我们的候选产品以及为上市批准和商业化做准备的成本；

•

未来商业化活动的成本（如果有），包括为我们获得市场批准的任何候选产品建立销售、营销、制造和分销能力；以及

•

如果我们的任何候选产品获得市场批准，则从我们的候选产品的商业销售中获得的收入（如果有）。

我们将需要额外的资金来满足我们的临床前研究和临床试验、其他研发支出和业务发展活动的运营需求和资本需求。由于我们的候选产品的开发存在许多风险和不确定性，我们无法估计与当前和预期的临床试验相关的资本支出和运营支出增加的金额。

在我们能够创造可观的产品收入之前（如果有的话），我们希望通过股票发行的组合为我们的运营提供资金，包括市场发行、债务融资、政府或私人补助、合作、战略联盟和许可安排。在需要时，我们可能无法以优惠条件或根本无法通过股权或债务融资获得额外资金。

关键会计估计

我们的管理层对我们的财务状况和经营业绩的讨论和分析基于我们的合并财务报表，这些报表是根据美国公认会计原则编制的。编制这些合并财务报表和相关披露要求我们做出估算和判断，这些估算和判断会影响报告的资产、负债、收入、成本和支出金额以及财务报表中或有资产和负债的披露。我们的估算基于历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在当前情况下合理的各种其他因素，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值做出判断的基础，而这些判断从其他来源看不出来。我们会持续评估我们的估计和判断，包括与应计费用、固定福利养老金负债、基于股份的薪酬和研究补助金确认相关的估计和判断。在不同的假设或条件下，我们的实际结果可能与这些估计值有所不同。在截至2024年6月30日的六个月中，我们的关键会计政策没有实质性变化。有关更多信息，请参阅我们的年度报告第二部分第8项 “财务报表和补充数据——附注2——重要会计政策摘要” 和本季度报告第一部分第1项 “财务报表——附注2——重要会计政策摘要”。尽管我们认为我们的估计、假设和判断是合理的，但它们是基于目前可用的信息。在不同的假设、判断或条件下，实际结果可能与这些估计值有显著差异。

《就业法》

根据乔布斯法案的定义，我们有资格成为 “新兴成长型公司”。只要我们仍然是一家新兴成长型公司，我们就被允许并计划依赖某些披露要求的豁免，这些要求适用于非新兴成长型公司的上市公司。这些规定包括但不限于：仅允许报告两年的经审计的财务报表，仅允许报告两年的相关选定财务数据以及管理层对财务状况和运营披露结果的讨论和分析；根据萨班斯-奥克斯利法案第404条，在评估我们的财务报告内部控制时免于遵守审计师认证要求；减少定期报告中有关高管薪酬安排的披露义务，注册声明和委托书；对于任何先前未批准的解雇协议款项，免除就高管薪酬举行不具约束力的咨询投票和股东批准的要求。此外，《就业法》允许新兴成长型公司利用延长的过渡期来遵守适用于上市公司的新会计准则或修订后的会计准则。因此，我们提供的信息可能与其他上市公司提供的信息不同。我们无法预测如果我们依赖这些豁免，投资者是否会发现我们的普通股吸引力降低。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力降低，那么我们的普通股交易市场可能会不那么活跃，普通股的市场价格可能会更加波动。

最早在 (i) 年总收入为10.7亿美元或以上的第一个财年的最后一天，(ii) 2026年12月31日，(ii) 2026年12月31日，(iii) 我们在前三个财年中发行超过10亿美元的不可转换债务工具的日期，或 (iv) 该日期，我们将一直是新兴成长型公司

根据美国证券交易委员会的规定，我们被视为 “大型加速申报人”，非关联公司持有至少7亿美元的未偿还股权证券。

第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露。

根据美国证券交易委员会的规章制度，由于我们是 “小型报告公司”，因此我们无需在本季度报告中提供本项目所要求的信息。

第 4 项。控制和程序。

评估披露控制和程序

我们维护《交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条所定义的 “披露控制和程序”，旨在确保在我们根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息（i）在美国证券交易委员会规则和表格规定的时间内记录、处理、汇总和报告，（ii）积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时就所需的披露做出决定。我们的管理层在临时首席执行官兼首席财务官的参与下，评估了截至2024年6月30日的披露控制和程序的有效性。根据评估，我们的临时首席执行官兼首席财务官得出结论，截至该日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。

财务报告内部控制的变化

在本季度报告所涉期间，我们对财务报告的内部控制（定义见《交易法》第13a15（f）条和第15d-15（f）条）没有发生重大影响或合理可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。

对控制有效性的固有限制

我们的披露控制和程序以及对财务报告的内部控制旨在为实现预期的控制目标提供合理的保证。我们的管理层认识到，任何控制系统，无论设计和操作多么精良，都以某些判断和假设为基础，无法绝对保证其目标得到实现。同样，对控制措施的评估无法绝对保证不会发生因错误或欺诈而导致的错误陈述，也不能保证所有控制问题和欺诈事件（如果有）都已被发现。

第二部分——其他信息

第 1 项。法律诉讼。

我们可能会不时参与我们正常业务过程中出现的法律诉讼。我们目前不是任何重大法律诉讼的当事方，我们不知道有任何我们认为可能对我们的业务、经营业绩或财务状况产生不利影响的未决或威胁的法律诉讼。

第 1A 项。风险因素。

投资我们的证券涉及高度的风险。在评估我们和我们的普通股时，您应仔细考虑本季度报告中包含或以引用方式纳入的以下风险和其他信息。以下任何风险都可能对我们的经营业绩、财务状况和普通股的市场价格产生重大不利影响。尽管风险因素按一般类别分组，但给定类别中描述的许多风险涉及多个类别。下文描述的风险并不是我们面临的唯一风险。我们目前不知道或我们目前认为不重要的其他风险也可能影响我们的业务、经营业绩、

前景或财务状况。请参阅本季度报告中的 “关于前瞻性陈述的警示声明”。如果其中任何风险真的发生，我们的业务、前景、财务状况和经营业绩可能会受到严重损害。这可能会导致我们普通股的交易价格下跌，从而导致您的全部或部分投资损失。

风险因素摘要

我们提供本季度报告中包含的风险因素的以下摘要，以提高我们风险因素披露的可读性和可访问性。我们鼓励您仔细阅读本季度报告中包含的全部风险因素，以获取有关使我们的证券投资具有投机性或风险性的重大因素的更多信息。这些风险和不确定性包括但不限于以下内容：

◾

我们能否继续作为持续经营企业存在重大疑问。我们有营业亏损的历史，预计在可预见的将来会蒙受损失。我们可能永远不会产生收入，如果我们能够创造收入，则可能无法实现盈利；

◾

我们恢复和维持遵守纳斯达克股票市场有限责任公司（“纳斯达克”）持续上市要求的能力；

◾

我们的经营历史有限，我们预计会有多种因素导致我们的经营业绩每季度和年度波动，这可能使我们难以预测未来的表现；

◾

如果我们的候选产品的临床前研究或临床试验无法启动或完成，或者延迟或不成功，我们将无法实现未来的开发和商业化目标；

◾

我们寻求治疗的疾病患病率低，可能难以识别患有这些疾病的患者，如果获得批准，这可能会导致我们的试验注册延迟或商业收入放缓，而且我们还可能因其他因素而面临入组挑战；

◾

我们的候选产品很新颖，仍在开发中。如果我们无法成功开发、获得监管部门批准和商业化我们当前或未来的候选产品，我们的业务将受到损害；

◾

我们已经开始在临床试验中测试我们的一种候选产品。临床前研究或早期临床试验的成功可能并不表示后期临床试验取得的结果；

◾

我们的候选产品所需的临床试验既昂贵又耗时，其结果不确定；

◾

我们将需要筹集额外资本，这可能会导致股东稀释，限制我们的业务或要求我们放弃对技术或候选产品的权利，并且可能无法以优惠的条件或根本无法获得额外的资本，这可能会迫使我们推迟、缩小研发计划范围或取消我们的研发计划，减少我们的商业化努力或削减我们的业务；

◾

我们受到广泛而昂贵的政府监管；

◾

即使我们获得了监管部门的批准来销售我们的候选产品，我们的候选产品也可能不会被市场接受；

◾

我们依靠许可证来使用对我们的业务至关重要的技术，如果许可所依据的协议终止，或者无法获得将我们的预期产品商业化所必需的其他权利，这将使我们无法销售我们的产品和技术，并立即对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响；

◾

我们受与数据隐私和安全相关的严格且不断变化的美国和外国法律、法规、规则、合同义务、政策和其他义务的约束。我们实际或认为未能履行此类义务可能会导致监管调查或诉讼、诉讼（包括集体诉讼）和大规模仲裁要求、罚款和处罚、业务运营中断、声誉损害、收入或利润损失以及其他不利的业务后果；以及

◾

全球和宏观经济状况，包括全球经济、政治和社会不稳定，可能会对我们的收入、财务状况或经营业绩产生不利影响。

与我们的业务相关的风险

我们能否继续作为持续经营企业存在重大疑问。我们有营业亏损的历史，预计在可预见的将来会蒙受损失。我们可能永远不会产生收入，或者如果我们能够创造收入，就无法实现盈利。

我们专注于产品开发，迄今为止我们还没有产生任何可观的收入。我们在每年的运营中都蒙受损失，预计在可预见的将来将继续蒙受营业亏损。自成立以来，我们蒙受了运营亏损，这些亏损对我们的营运资金、总资产和股东权益产生了不利影响，并将继续受到不利影响。此外，这些事件和条件对我们流动性的影响使人们对我们继续经营的能力产生了极大的怀疑。

我们计划主要通过公开和/或私募股权融资和/或可转换债务融资筹集额外资金。但是，我们可能无法在必要的时间范围内、我们所要求的金额、我们可接受的条件或根本无法获得融资。如果我们无法在需要时筹集必要的资金，则可能会对我们执行运营计划的能力产生重大不利影响。如果我们无法继续经营资产，我们可能不得不处置资产，其变现价值可能大大低于合并财务报表中记账的价值。这些行为可能会导致我们的股东损失对普通股的全部或部分投资。

应根据新兴和早期公司在快速变化的新市场中经常遇到的风险和困难来审视我们和我们的前景。除其他外，这些风险包括我们扩大运营规模的速度、我们完全依赖开发目前尚未获得市场认可的候选产品、我们建立和扩大品牌名称的能力、我们对战略和客户关系的发展和依赖，以及我们最大限度地减少欺诈和其他安全风险的能力。

开发我们的候选产品的过程需要在临床前、临床和监管开发方面花费大量时间、精力和费用。此外，我们的候选产品的商业化将要求我们通过内部招聘或与他人的合同关系获得必要的监管批准，并建立销售、营销和制造能力。随着我们的研究、开发、临床前研究和临床试验活动的增加，我们预计在未来几年内将产生大量的额外运营费用。处于临床开发后期阶段的候选产品通常比处于临床开发早期阶段的候选产品承担更高的开发成本，这主要是由于后期临床试验的规模和持续时间的延长。因此，我们预计，在可预见的将来，随着我们（i）增加人员成本，包括股票薪酬，（ii）继续进行先导化合物的临床前开发，（iii）启动某些候选产品的临床试验，（iv）继续发现和开发其他候选产品，（v）进入候选产品的后期临床开发。

未来的损失金额以及我们何时（如果有的话）实现盈利尚不确定。我们没有产生任何商业收入的产品，预计在可预见的将来不会通过产品的商业销售产生收入，也可能永远不会通过产品的销售产生收入。除其他外，我们创造收入和实现盈利的能力将取决于成功完成候选产品的临床前开发、测试和临床试验；获得美国食品药品管理局和类似外国监管机构的必要监管批准；与第三方建立制造、销售和营销安排；成功将我们的产品商业化；建立有利的竞争地位；以及筹集足够的资金来资助我们的活动。其中许多因素将取决于我们无法控制的情况。我们可能无法在其中任何一项工作中取得成功。如果我们在其中部分或全部工作中不成功，我们的业务、前景和经营业绩可能会受到重大不利影响。

我们的经营历史有限，我们预计会有多种因素导致我们的经营业绩每季度和年度波动，这可能使我们难以预测未来的表现。

我们是一家处于早期临床阶段的生物制药公司，运营历史有限。迄今为止，我们的业务主要限于组织和配备我们的公司，扩大其业务，进行研究，

收购、开发和保护我们的授权技术和候选产品的临床前开发。我们已经开始了第一阶段临床试验，但尚未成功完成任何临床试验，尚未以商业规模生产我们的候选产品，也没有开展销售和营销活动，如果获得批准，这些活动是成功将我们的候选产品商业化所必需的。因此，对我们未来成功或可行性的任何预测都可能不像我们有更长的运营历史或商业化产品时那样准确。过去，我们的财务状况差异很大，并且由于各种因素，我们将继续在季度之间或逐年波动，其中许多因素是我们无法控制的。与我们的业务相关的可能导致这些波动的因素包括，本季度报告中其他地方描述的其他因素包括：

●

我们获得额外资金以开发候选产品的能力，我们能够在多大程度上以优惠条件获得此类资金，以及由于需要额外资金而可能需要调整我们的运营或战略；

●

我们开展和完成临床前研究的能力，包括符合GLP和支持IND的临床前研究；

●

临床试验的开始、注册和时间延迟；

●

我们在所有开发阶段的临床前研究和临床试验的成功；

●

临床开发中候选产品的监管审查和批准方面的任何延迟；

●

我们在美国和外国司法管辖区获得和维持我们的候选产品的监管批准的能力；

●

我们有能力在预期的时间表内或根本没有成功地将我们获得监管部门批准的候选产品商业化；

●

我们的候选产品的潜在毒性和/或副作用可能会延迟或阻碍商业化，限制任何已批准药物的适应症，需要制定风险评估和缓解策略（“REMS”）或类似的国外策略，或导致批准的药物退出市场；

●

我们建立或维持合作、许可或其他安排的能力；

●

市场对我们候选产品的接受程度；

●

来自现有产品、新产品或可能出现的新治疗方法的竞争；

●

患者或医疗保健提供者为我们的产品获得保险或足够报销的能力；

●

我们利用我们的许可技术平台来发现和开发其他候选产品的能力；

●

我们和我们的许可人成功获得、维护、捍卫和执行对我们的业务至关重要的知识产权的能力；

●

政治不稳定、自然灾害、恐怖主义事件和战争的影响，包括俄罗斯入侵乌克兰以及哈马斯与以色列之间的冲突；

●

其他全球和宏观经济条件的影响，包括通货膨胀率上升和高利率、银行和其他金融机构的流动性问题和倒闭、供应链中断、汇率波动以及商品、能源和燃料价格上涨；以及

●

潜在的产品责任索赔。

因此，不应将任何季度或年度期间的业绩作为未来经营业绩的指标。

与产品开发、监管批准、制造和商业化相关的风险

我们可能会在美国境外对候选产品进行某些临床试验，除其他风险外，这使我们面临食品药品管理局和其他类似外国监管机构可能不接受此类试验的数据，在这种情况下，我们的开发计划将被推迟，这可能会对我们的业务造成重大损害。

我们最近完成了针对澳大利亚帕金森氏病项目的健康志愿者的首次人体1期临床试验。尽管美国食品和药物管理局可能接受在美国境外进行的临床试验的数据，但接受这些数据需要遵守美国食品和药物管理局规定的某些条件。如果外国临床试验的数据旨在作为美国上市批准的依据，则除非这些数据适用于美国人口和美国医疗机构，否则FDA不会仅根据国外数据批准申请。因此，旨在确定Gt-02287在获得FDA批准方面的安全有效的后期临床试验将部分在美国进行。1期研究由具有公认能力的临床研究人员进行；数据被认为有效，无需FDA进行现场检查，或者如果FDA认为有必要进行此类检查，则FDA能够通过现场检查或其他适当方式验证数据。对于仅在美国以外的地方进行且不受IND约束的研究，FDA要求临床试验必须按照GCP进行，如果FDA认为有必要进行现场检查，则必须能够通过现场检查来验证临床试验的数据。对于此类不受 IND 约束的研究，美国食品和药物管理局通常不对研究的临床方案提供预先评论，因此存在额外的潜在风险，即 FDA 可能确定非美国临床试验的研究设计或方案不充分，这可能需要我们进行额外的临床试验。无法保证美国食品和药物管理局会接受在美国境外进行的临床试验的数据。如果美国食品和药物管理局不接受我们在美国境外对候选产品进行的临床试验的数据，则可能会导致需要进行额外的临床试验，这将既昂贵又耗时，并且会延迟或永久停止我们对候选产品的开发。

在美国境外进行临床试验还会使我们面临其他风险，包括与以下相关的风险：

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其他外国监管要求；

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外汇波动；

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遵守国外制造、海关、装运和储存要求；

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医疗实践和临床研究中的文化差异；以及

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一些国家对知识产权的保护有所减弱。

推而广之，主要在美国进行或主要基于美国食品药品管理局反馈的临床试验可能无法产生足够多样化的患者群体，不足以保证其他国家（例如日本）的批准，或者其他类似的外国监管机构可能对试验设计的适当性存在意见分歧，或者对某些数据的解释存在差异。在这种情况下，美国以外的其他国家的批准可能会延迟或从未获得批准，这将严重影响任何受影响候选产品的商业成功。

如果我们的候选产品的临床前研究或临床试验无法启动或完成，或者延迟或不成功，我们将无法实现未来的开发和商业化目标。

我们依赖并预计将继续依赖第三方，包括合同研究组织（“CRO”）和外部顾问，来开展、监督或监督涉及我们的候选产品的临床前研究和临床试验的部分或所有方面。与完全自己进行监测和监督相比，我们对这些临床前研究和临床试验的时间和其他方面的控制要少。第三方不得按照我们的预期时间表履行其对我们的临床前研究和临床试验的责任，对于临床试验，不得按照临床试验方案履行其职责。临床前研究和临床试验的延迟可能会显著增加我们的产品开发成本并推迟产品的商业化。此外，许多可能导致或导致临床试验延迟的因素最终也可能导致候选产品的监管部门拒绝批准。

临床试验的开始可能由于各种原因而推迟，包括延迟：

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证明足够的安全性和有效性以获得监管部门的批准以开始临床试验；

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与潜在的CRO和研究地点就可接受的条款达成协议；

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开发候选产品的稳定配方；

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生产足够数量的候选产品；以及

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获得机构审查委员会（“IRB”）的批准或伦理委员会的意见，以便在潜在地点进行临床试验。

临床试验一旦开始，我们或美国食品药品管理局或其他类似的外国监管机构可能会由于多种因素而推迟、暂停或终止该试验，包括：

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正在与美国食品药品管理局或其他类似的外国监管机构就我们的临床试验的范围或设计进行讨论；

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未能按照监管要求进行临床试验；

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临床试验中患者的招募率或留存率低于预期；

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美国食品和药物管理局或其他类似的外国监管机构对临床试验运营或研究场所的检查，导致临床封锁；

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缺乏足够的资金来继续进行临床试验；

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临床试验的阴性结果；

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超出规格的研究药品；或

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非临床或临床安全性观察，包括不良事件和SAE。

如果临床试验不成功，并且我们无法为正在开发的候选产品获得监管部门的批准，我们将无法将这些产品商业化，因此可能无法产生足够的收入来支持我们的业务。

我们寻求治疗的某些疾病的患病率较低，可能很难识别出患有这些疾病的患者，如果获得批准，这可能会导致我们的试验注册延迟或商业收入降低，而且我们还可能由于其他因素而面临入组挑战。

基因定义的疾病的发病率和患病率通常较低。我们预计将部分依赖与临床卓越中心、主要意见领袖和患者权益团体的关系来协助识别符合条件的患者，而这些关系的任何恶化都可能阻碍我们成功招募患者的能力。患者入学率可能受到其他因素的影响，包括：

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正在调查的疾病的严重程度；

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研究方案的设计；

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审判的资格标准；

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对正在研究的候选产品进行管理的感知风险、益处和便利性；

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我们努力促进临床试验的及时入组；

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针对相同适应症进行的其他临床试验的可用性；

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医生的患者转诊做法；以及

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临床试验场所与潜在患者的距离和可用性。

我们无法招募足够数量的这些疾病患者参加未来的临床试验，这将导致严重的延迟，并可能要求我们不要启动或完全放弃针对一种或多种适应症的临床试验。临床试验的注册延迟可能会导致候选产品的开发成本增加，这将导致我们公司的价值下降并限制我们获得额外融资的能力。

此外，我们旨在治疗的某些适应症中报告的人数，以及有可能从我们的候选产品的治疗中受益的患有这些疾病的人数，均基于估计。除其他外，我们的候选产品的总体潜在市场机会最终将取决于我们每个候选产品的最终批准产品标签、我们的候选产品是否获准在目标适应症中销售、医学界的接受以及患者准入、药品定价和报销。全球患者数量可能低于预期，患者可能不适合使用我们的产品接受治疗，或者新患者可能越来越难以识别或获得治疗，所有这些都将对我们的经营业绩和业务产生不利影响。

我们的候选产品很新颖，仍在开发中。如果我们无法成功开发、获得监管部门批准和商业化我们当前或未来的候选产品，我们的业务将受到损害。

由于麦哲伦™ 平台仍未经过测试，而且我们的候选产品处于早期开发阶段，因此它们将需要广泛的临床前和临床测试。我们的候选产品将需要大量的额外开发、临床前和支持IND的研究和临床试验、监管许可以及我们或合作者的额外投资，然后才能商业化。由于以下任何原因，我们的药物开发方法可能无法开发出商业上可行的药物。例如，我们可能无法确定适当的靶标或化合物，我们的候选产品可能无法在临床试验中安全有效，或者我们可能没有足够的财政或其他资源来为候选产品进行开发。此外，我们赖以进行临床前开发的第三方，例如我们的麦哲伦™ 平台所需的超级计算机时间提供商，以及为我们提供材料和资源的合作者，可能无法及时或根本无法履行对我们的义务，因此我们的候选产品的开发可能会大大延迟。此外，我们仍在为我们的产品开发概念验证

动物中的候选药物和来自动物模型的阳性数据可能无法预测人类阳性结果，患者可能出现动物体内未观察到的副作用。

此外，我们和我们的候选产品受美国食品药品管理局和其他国家同类监管机构的广泛监管，包括研究、测试、临床试验、生产、标签、促销、销售、不良事件报告和记录保存。获得 FDA 和类似外国监管机构的批准是一个漫长、昂贵且不确定的过程。如果所需的监管注册或批准被延迟、拒绝、撤回、暂停或变更，或者监管机构质疑我们的新小分子治疗的功效，则此类事件可能会对我们的业务、经营业绩、现金流、财务状况和/或前景产生重大不利影响。

早期临床前研究或临床试验的成功可能并不表示后来的临床前研究和临床试验中获得的结果。

在我们寻求监管部门批准其商业销售之前，我们将需要通过充分且控制良好的临床试验，证明我们的候选产品是安全有效的，具有良好的收益风险特征，可用于其目标适应症。试验设计和早期试验结果不一定能预测未来的临床试验设计或结果，我们可能观察到的初步阳性结果可能无法在后期临床试验中得到证实。我们的候选产品即使成功通过初步临床试验，也可能无法在临床开发的后期阶段表现出所需的安全性和有效性。在临床试验中，我们可能无法证明我们的STAR分子的安全性和有效性。即使我们的临床试验表明STAR分子对靶向疾病的安全性和有效性是可以接受的，但我们通过与美国食品药品管理局或类似的外国监管机构谈判获得的标签可能不包括次要终点数据，也可能无法为我们提供与其他批准用于相同或相似适应症的产品相比的竞争优势。

生物技术行业的许多公司在早期开发中取得了积极的成果后，在后期临床试验中遭受了重大挫折，并且正在进行临床试验的候选产品的失败率很高。我们可能会面临类似的挫折或失败。我们用于评估特定安全性或有效性参数的不同方法、假设和应用可能会产生不同的统计结果。即使我们认为从候选产品的临床试验中收集的数据令人鼓舞，但这些数据可能不足以支持美国食品药品管理局或类似外国监管机构的批准。可以用不同的方式解释临床前和临床数据。因此，FDA或类似的外国监管机构可能会以与我们或我们的合作伙伴不同的方式解释这些数据，这可能会延迟、限制或阻碍监管机构的批准。如果我们的研究数据不能一致或充分地证明任何候选产品的安全性或有效性，那么在我们努力满足批准要求的过程中，监管部门对此类候选产品的批准可能会严重延迟，或者，如果我们无法满足这些要求，此类批准可能会被拒绝、更改或撤回。许多其他因素也可能导致监管延误或拒绝，包括产品开发期间监管政策的变化。

我们为发现和开发候选产品而采取的方法是新颖的，可能永远不会带来适销对路的产品。

我们将精力和研发活动集中在可能治疗罕见和遗传疾病的新型小分子上，以及由蛋白质错误折叠引起的更常见的神经退行性疾病和我们的靶标识别平台麦哲伦™ 上。我们未来的成功取决于此类候选产品的成功开发，包括我们成功完成支持IND和符合GLP的临床前研究的能力，以及我们平台的有效性。构成我们努力发现和开发新药基础的科学发现相对较新。支持基于这些发现开发药物可行性的科学证据既是初步的，也是有限的。科学文献普遍对开发这种能够穿过血脑屏障的小分子的可行性持怀疑态度，并将继续表现出这种怀疑态度。此外，其他公司就其治疗开发工作做出的决定可能会增加市场对潜在疗法潜力的怀疑。目前没有公司为这些适应症提供经批准的能够穿越血脑屏障的疾病改良小分子药物。

我们可能会将有限的资源用于寻找特定的候选产品或适应症，而未能利用可能更有利可图或更有可能成功的候选产品或适应症。

由于我们的财力和人力资源有限，我们目前主要专注于帕金森氏症计划的发展。因此，我们可能会放弃或推迟与其他候选产品寻找机会，或者放弃以后被证明具有更大商业潜力的其他迹象。我们的资源配置决定可能导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。我们在当前和未来的研发计划和特定适应症候选产品上的支出可能无法产生任何商业上可行的产品。如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，我们可能会通过合作、许可或其他特许权使用费安排向该候选产品放弃宝贵的权利，在这种情况下，保留此类候选产品的独家开发和商业化权对我们更有利。

我们的候选产品所需的临床试验既昂贵又耗时，其结果不确定。

要获得美国食品药品管理局或类似外国监管机构的批准才能销售新药品，我们必须出示对人体安全性和有效性的证据。为了满足这些要求，我们必须进行 “充分且控制良好” 的临床试验。进行临床试验是一个漫长、耗时且昂贵的过程。时间长度可能因候选产品的类型、复杂性、新颖性和预期用途而有很大差异，每项研究通常可能持续数年或更长时间。候选产品的临床试验延迟可能会导致我们产生额外的运营费用。临床试验的开始和完成速度可能因许多因素而延迟，包括：根据目前的良好生产规范（“cGMP”），无法生产足够数量的稳定和合格材料以用于临床试验；患者招募率低于预期；未能招募足够数量的患者，这是罕见疾病研究中的常见问题，例如我们目前正在研究的某些适应症；修改临床试验方案；监管要求用于临床试验；临床试验期间缺乏有效性；出现不可预见的安全问题；由于负责监督特定试验地点试验的调查机构而推迟、暂停或终止临床试验；以及政府或监管机构的延误或 “临床搁置”，要求暂停或终止研究。

我们的临床试验可能在神经退行性疾病患者中进行，在某些情况下，我们的候选产品预计将与本身具有重要不良事件特征的已批准疗法联合使用。在治疗过程中，这些患者可能会遭受不良医疗事件或死亡，这些原因可能与我们的候选产品有关，也可能不相关。与我们的候选产品相关的任何安全问题都可能延迟或阻碍临床开发。

临床试验未能证明所需适应症的安全性和有效性可能会损害该候选产品和其他使用类似治疗方法的候选产品的开发。这种失败可能导致我们放弃候选产品，并可能延迟其他候选产品的开发。临床试验的任何延迟或终止都将延迟我们获得监管部门批准和商业化候选产品以及创造产品收入的能力。我们临床试验的任何变更或终止都可能对我们的业务、财务状况和经营业绩造成重大损害。

作为一家开展临床试验的公司，我们的经验有限，可能无法完成我们可能开发的任何候选产品的关键临床试验。

我们的成功取决于我们启动和成功完成临床试验以及获得监管部门批准和商业化候选产品的能力。我们尚未证明有能力履行任何候选产品的批准或成功商业化所必需的职能。任何候选产品的成功商业化都可能需要我们履行各种职能，包括：

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继续进行临床前开发；

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获得批准以开始临床试验；

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成功规划和招收受试者参加临床试验；

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参与监管审批程序；

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配方和制造产品；以及

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开展销售和营销活动。

我们在设计、实施和注册临床试验受试者的经验有限。直到最近，我们的业务主要局限于组织和人员配备、扩大业务、进行研究、收购、开发和保护我们的许可技术以及候选产品的临床前开发。这些业务为评估我们开发和商业化候选产品的能力提供了有限的基础。

由于缺乏经验，我们可能进行的任何临床试验都可能无法按时完成。大规模试验需要大量额外的财务和管理资源、监测和监督，以及对第三方临床研究人员、顾问或CRO的依赖。依赖第三方临床研究人员、CRO和制造商也可能导致我们遇到超出我们控制范围的延误，它们也可能受到政府的监督和监管。

此外，我们可能无法成功有效地推进我们为临床试验选择的任何候选药物，也无法执行和完成必要的符合GLP的临床前和支持IND的研究，从而导致任何候选产品的IND提交、成功开发并最终获得商业批准。与竞争对手相比，我们可能需要更多的时间和更高的成本，并且我们开发的任何候选产品可能无法成功获得监管部门的批准。未能开始或完成未来计划的临床试验，或延迟未来计划的临床试验，可能会阻止或延迟我们对候选产品的商业化。

我们受到广泛而昂贵的政府监管。

采用我们技术的候选产品受广泛而严格的国内政府监管，包括美国食品药品管理局、医疗保险和医疗补助服务中心、美国卫生与公共服务部其他部门、美国司法部、州和地方政府以及相应的外国同等机构的监管。FDA和类似的外国监管机构监管生物制药产品的研究、开发、临床前研究和临床试验、制造、安全性、有效性、记录保存、报告、标签、储存、批准、广告、促销、销售、分销、进出口。如果采用我们技术的产品在国外销售，则无论这些产品及其用途是否获得美国食品和药物管理局或类似外国监管机构的批准，它们也将受到外国政府的广泛监管。此类外国法规可能与相应的美国法规相同或更严格。

政府监管大大增加了研究、开发、制造和销售我们产品的成本和风险。监管审查和批准流程，包括每种候选产品的临床前研究和临床试验，漫长、昂贵且不确定。我们或我们的合作者必须获得并维持监管机构的授权才能进行临床试验。我们或我们的合作者必须获得监管部门对我们打算上市的每种产品的批准，并且必须检查用于这些产品的制造设施并符合法律要求。要获得监管部门的批准，需要为每种拟议的治疗适应症提交大量的临床前和临床数据以及其他支持信息，以确定该产品的安全性和有效性，对于生物制剂，还需要为每种预期用途提供效力和纯度。开发和批准过程需要很多年，需要大量的资源，而且可能永远不会导致产品的批准。

即使我们能够获得特定产品的监管批准，该批准也可能会限制该产品的指定医疗用途，否则可能会限制我们推广、销售和分销该产品的能力，可能需要我们进行昂贵的上市后监督，和/或可能要求我们进行持续的上市后研究。对已批准产品的实质性更改，例如制造变更或修订的标签，可能需要进一步的监管审查和批准。一旦获得，任何批准均可撤回、暂停或变更，包括：

例如，如果后来发现产品存在以前未知的问题，例如以前未知的安全问题。

如果我们、我们的合作者或我们的制造商在监管过程的任何阶段未能遵守适用的监管要求，则这种不合规行为可能导致申请或批准申请的补充延迟批准；包括食品和药物管理局在内的监管机构拒绝审查待批准的市场批准申请或对已批准申请的补充；警告信；罚款；进出口限制；产品召回或没收；禁令；全部或部分暂停生产，分销、制造或临床试验；民事处罚；撤销、暂停或更改先前批准的营销申请或许可证；FDA或其他类似的外国监管机构针对政府合同提出的建议；和/或刑事起诉。

如果我们决定为某些候选产品寻求快速通道认证或类似的外国监管程序，则可能无法加快开发或监管审查或批准流程。

我们可能会为我们的一个或多个候选产品寻求快速通道认证或类似的外国监管程序。如果一种药物旨在治疗严重或危及生命的疾病，并且该药物显示出解决该疾病未得到满足的医疗需求的潜力，则产品赞助商可以申请FDA的快速通道称号。美国食品和药物管理局对是否授予这一称号拥有广泛的自由裁量权，因此，即使我们认为特定的候选产品有资格获得该称号，美国食品和药物管理局也可能决定不授予该称号。即使我们确实获得了快速通道认证，与传统的FDA程序相比，我们的开发、审查或批准可能不会更快。如果美国食品药品管理局认为我们的临床开发计划数据不再支持该称号，则可以撤回该称号。EMA有一个类似的名为PRIME的计划。

如果我们决定为某些候选产品寻求孤儿药认定，我们可能无法成功或无法维持与孤儿药认定相关的益处，包括补充市场独家经营权的潜力。

作为我们业务战略的一部分，我们可能会为一种或多种候选产品寻求孤儿药认证，但我们可能会失败。一些司法管辖区（包括美国和欧洲国家）的监管机构可能会将针对相对较少患者群体的药物指定为孤儿药。根据《孤儿药法》，如果一种药物是用于治疗罕见疾病或病症的药物（通常定义为美国患者人数少于20万人），或者美国的患者人数超过20万人，如果没有合理的预期开发成本将从美国的销售中收回，则FDA可以将该药物指定为孤儿药。在美国，孤儿药认证使当事方有权获得税收抵免等经济激励措施。对于罕见疾病药物的临床试验，无论这些药物是否指定为孤儿用途，也可能有机会获得临床试验费用的拨款。此外，如果获得孤儿药称号的产品随后首次获得美国食品药品管理局对其获得该称号的疾病的批准，则该产品有权获得孤儿药独家经营权，这意味着除非在有限的情况下，否则食品和药物管理局不得批准任何其他针对相同适应症销售同一产品的申请。

即使我们在特定适应症中为候选产品获得了孤儿药资格，由于与开发药品相关的不确定性，我们可能不是第一个获得孤儿指定适应症候选产品的上市批准的公司。如果竞争对手的产品被美国食品和药物管理局确定为与我们的候选产品之一相同的适应症在我们之前获得上市批准并获得孤儿药独家经营权，则除非我们能够证明我们的候选产品在临床上具有优越性，否则我们的候选产品可能要等到独家经营期结束后才能获得批准。即使获得批准，我们推销产品的能力也可能受到限制。此外，如果我们寻求批准的适应症范围大于孤儿指定适应症，则在美国的独家销售权可能会受到限制；如果美国食品和药物管理局后来确定指定申请存在重大缺陷，或者制造商无法保证足够数量的产品以满足罕见疾病或病症患者的需求，则独家销售权可能会丧失。此外，即使我们获得了某种产品的孤儿药独家经营权，这种排他性也可能无法有效保护该产品免受竞争，因为具有不同主要分子结构特征的不同药物可以被批准用于相同的病症。

在欧盟（“欧盟”），由第847/2000号法规（EC）实施的第141/2000号法规（EC）规定，如果发起人能够证实：（i）该产品用于诊断、预防或治疗危及生命或慢性衰弱的疾病；（ii）其中一项（a）此类疾病的影响不超过5种在欧盟的10,000人中，在提出申请时，或（b）没有孤儿身份补助金的产品不会在欧盟创造足够的回报，以证明在开发该药品方面进行必要投资是合理的；（iii）欧盟没有批准的令人满意的经授权的疾病诊断、预防或治疗方法，或者即使存在这种方法，该产品也将为受该疾病影响的人带来重大好处。

孤儿药产品认定使申请人有权获得激励措施，例如费用减免或费用减免、协议援助以及集中上市许可程序的准入。获得上市许可后，孤儿药产品有权获得批准的治疗适应症的十年市场独家经营权，这意味着EMA不能接受另一项上市许可申请，也不能接受类似产品的延期申请，欧盟委员会也不能为同一适应症发放十年的上市许可。对于同样符合商定的儿科调查计划的孤儿药产品，其市场独家经营期限延长了两年。根据儿科对孤儿适应症的研究，不得延长任何补充保护证书。孤儿药的指定不会在监管审查和批准程序中带来任何优势，也不会缩短监管审查和批准程序的持续时间。

但是，如果在第五年年底确定该产品不再符合其获得孤儿药品目的地时所依据的标准，包括可以根据现有证据证明原始孤儿药产品具有足够的利润，不足以成为维持市场独家经营权的理由，或者该病的患病率已超过阈值，则市场独家期限可以缩短至六年。此外，在以下情况下，可以在10年内向具有相同孤儿适应症的类似药物授予上市许可：（i）如果申请人同意第二份原始孤儿药申请，（ii）如果原始孤儿药的制造商无法提供足够的数量；或者（iii）如果第二个申请人能够证明其产品虽然相似，但更安全、更有效或在临床上优于原始孤儿药一种药品。公司可以自愿将产品从孤儿产品登记册中删除。

美国的孤儿药认定，或欧盟的孤儿药产品认定，既不能缩短药物的开发时间或监管审查时间，也不会使该药物在监管审查或批准过程中具有任何优势。尽管我们可能会为候选产品寻求美国的孤儿药认证，或欧盟的孤儿药产品认定，但我们可能永远不会获得这样的称号。

我们没有，也可能永远无法获得推销候选产品所需的监管批准。

临床试验完成后，将对结果进行评估，并根据结果向美国食品和药物管理局提交新药申请（“NDA”），以获得FDA对该产品的批准和开始商业营销的授权。在回应保密协议时，FDA可能要求额外的测试或信息，可能要求修改产品标签，可能对产品分销实施批准后的研究和其他承诺或报告要求或其他限制，或者可能拒绝申请。美国食品和药物管理局已经制定了审查保密协议的绩效目标：优先申请为六个月，标准申请为十个月。但是，美国食品和药物管理局无需在这些时间段内完成审查。美国食品和药物管理局的最终审查时间和行动差异很大，但在某些情况下可能需要数年时间，并且可能涉及由外部专家组成的FDA咨询委员会的意见。只有在保密协议获得批准后，才能开始在美国的产品销售。类似的程序和限制适用于欧盟和其他司法管辖区。

迄今为止，我们尚未申请或获得在美国或任何外国司法管辖区进行任何产品商业销售所需的监管批准。我们的候选产品均未被确定为安全有效，我们也没有向美国食品药品管理局提交保密协议，也没有就我们的任何候选产品向任何类似的外国监管机构提交同等申请。

我们的候选产品可能都不会获得上市批准。未能获得监管部门的批准或延迟获得监管部门的批准，可能会对我们或我们的合作伙伴开发的任何药物或生物制剂的成功商业化产生不利影响，可能会给我们或我们的合作者带来额外成本，可能会削弱我们或我们的合作伙伴可能获得的任何竞争优势，和/或可能对我们获得的收入或特许权使用费产生不利影响。

我们的候选产品可能会导致严重的不良事件（“SAE”）或不良副作用，这可能会延迟或阻碍上市批准，或者，如果获得批准，则要求其退出市场，要求其包含安全警告或以其他方式限制销售。

我们的候选产品的SAE或不良副作用可能在开发过程中出现，如果获得批准，则可能在批准的产品上市后出现。未来的临床试验结果可能表明，我们的候选产品会导致 SAE 或不良副作用，这可能会中断、延迟或中断临床试验，从而延迟或无法获得 FDA 和其他类似外国监管机构的上市许可。

如果我们的任何候选产品导致 SAE 或不良副作用或出现质量控制问题：

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监管机构可能会实施临床封锁或REMS或类似的外国监管策略，这可能会导致重大延误，显著增加开发成本，和/或对我们继续开发该产品的能力产生不利影响；

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监管机构可能要求在产品标签上添加声明、具体警告或禁忌症，或将产品的适应症限制在较小的潜在治疗人群中；

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我们可能需要改变产品的给药方式或进行额外的临床试验；

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我们可能需要实施风险最小化行动计划，这可能会导致成本大幅增加，并对我们产品商业化的能力产生负面影响；

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我们可能需要限制可以收到产品的参与者；

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我们在推广产品的方式上可能会受到限制；

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我们可能会自愿或非自愿地启动产品召回现场警报，这可能会导致短缺；

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该产品的销量可能会大幅下降；

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监管机构可能会要求我们将批准的产品从市场上撤出；

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我们可能会受到诉讼或产品责任索赔，以及

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我们的声誉可能会受到影响。

这些事件中的任何一个都可能阻碍我们实现或维持对受影响产品的市场接受度，或者可能大大增加商业化成本和支出，这反过来又可能推迟或阻止我们从产品的销售中获得可观的收入。

即使获得批准，我们的产品也将受到广泛的批准后法规的约束。

产品获得批准后，将适用许多批准后的要求。除其他外，经批准的保密协议的持有人必须履行美国食品和药物管理局的定期和其他监督和报告义务，包括监测和报告不良事件以及产品不符合保密协议规格的情况。申请持有人必须提交新的或补充的申请，并获得美国食品和药物管理局的批准才能进行某些更改

经批准的产品、产品标签或制造工艺。申请持有人还必须向FDA提交广告和其他宣传材料，并报告正在进行的临床试验。

视情况而定，未能满足这些批准后的要求可能会导致刑事起诉、罚款、禁令、召回或没收产品、全部或部分暂停生产、拒绝或撤回上市前产品的批准或拒绝允许我们签订供应合同，包括政府合同。此外，即使我们遵守了FDA和其他机构的要求，有关产品安全性或有效性的新信息也可能导致FDA修改或撤回产品批准。欧盟在欧盟层面和个别欧盟成员国的国家层面都规定了同等的要求和处罚。

即使我们获得了监管部门的批准来推销我们的候选产品，我们的候选产品也可能不会被市场接受。

即使美国食品药品管理局或类似的外国监管机构批准了我们的一种或多种候选产品，医生和患者也可能无法接受或使用它。即使医生和患者想使用我们的产品，我们的产品也可能无法获得医疗保健支付方（例如管理式医疗处方）、保险公司或政府计划（例如Medicare或Medicaid）或类似的外国计划的市场认可。对我们产品的接受和使用将取决于许多因素，包括：包括医生在内的医疗保健界成员对我们的药物或器械产品的安全性和有效性的看法；我们的产品相对于竞争产品的成本效益；政府或其他医疗保健支付方能否为我们的产品提供报销；以及我们以及我们的被许可方和分销商（如果有）的营销和分销工作的有效性。

我们开发的任何药品的市场接受程度将取决于多种因素，包括：

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成本效益；

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我们产品的安全性和有效性，包括与替代产品或治疗方法相比的任何重大潜在副作用；

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与竞争产品相比进入市场的时机；

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医生和护士对我们产品的采用率；

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FDA 和类似的外国监管机构要求我们的每种产品贴上产品标签或产品说明书；

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政府和第三方付款人的报销政策，以及在没有足够的第三方付款人保险和报销的情况下，患者自掏腰包付款的意愿；

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我们的销售、营销和分销能力的有效性以及我们的合作伙伴此类能力的有效性（如果有）；以及

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有关我们的产品或任何类似产品的不利宣传。

由于我们预计，如果获得批准，当前候选产品的销售将在可预见的将来创造我们几乎所有的产品收入，因此这些产品未能获得市场认可将损害我们的业务，并要求我们寻求额外的融资，而这可能无法获得。

气候变化、与气候变化相关的监管和可持续发展问题可能会对我们的业务和子公司的运营产生不利影响，我们针对此类问题采取或未采取的任何行动都可能损害我们的声誉。

投资者权益团体、某些机构投资者、投资基金、其他市场参与者和其他利益相关者越来越关注公司的环境、社会和治理（“ESG”）实践，包括与气候变化相关的做法。这些党派越来越重视其投资的社会成本的影响。如果我们的ESG实践不符合投资者或其他行业利益相关者的期望和标准，并且这些期望和标准仍在不断演变，那么根据对我们ESG实践的评估，我们的声誉和员工留存率可能会受到负面影响。我们所作的任何可持续发展披露可能包括我们在各种社会和道德问题上的政策和做法，包括公司治理、环境合规、员工健康和安全实践、人力资本管理、产品质量、供应链管理以及劳动力包容性和多元化。利益相关者可能对我们的ESG做法或其采用速度不满意，或者我们可能没有向利益相关者充分传达我们的ESG实践。我们还可能产生额外费用，并需要额外的资源来监测、报告和遵守各种 ESG 惯例。此外，由于投资者评估了我们的方法和对ESG因素的考虑，他们可能会决定不投资我们。

此外，我们可能面临与气候变化相关的物理风险。这些物理风险包括洪水、暴风雨、野火、干旱或极端温度对我们的制造和供应链造成的风险，所有这些都可能增加成本并损害我们及时满足运营需求的能力。迄今为止，我们的运营尚未遭受与气候变化相关的重大损失或中断，我们预计这些风险在短期内不会对我们公司产生重大影响。

我们还受包括美国证券交易委员会、纳斯达克和财务会计准则委员会在内的许多政府和自律组织颁布的不断变化的规章制度的约束。这些规章制度的范围和复杂性不断变化，针对国会颁布的法律制定了许多新要求，这使得合规变得更加困难和不确定。对恶劣天气的担忧还可能导致新的或额外的法律或监管要求，旨在减轻恶劣天气对环境和企业的影响。如果此类法律或法规比当前的法律或监管义务更为严格，我们可能会遇到与产品采购、制造和分销相关的中断或成本增加，以及与监测、跟踪和向监管机构报告ESG相关信息相关的成本增加，这可能会对我们的业务、经营业绩或财务状况产生不利影响。

这些不断变化的规则、法规和利益相关者的期望可能导致一般和管理费用增加，并增加管理层在遵守或满足此类法规和期望上的时间和精力。例如，加利福尼亚州最近通过了《气候企业数据问责法》和《气候相关金融风险法》，如果实施，将对在加利福尼亚开展业务的某些公司规定广泛的气候相关披露义务。美国其他州的立法机构正在考虑颁布类似的规章制度。此外，欧盟（“欧盟”）于2023年1月颁布了《企业可持续发展报告指令》（“CSRD”）立法，要求在欧盟国家内业务和资产超过一定门槛的公司必须就ESG事项进行某些报告和披露。制定和执行ESG范围内的举措以及收集、衡量和报告ESG相关信息和指标可能成本高昂、困难且耗时，并且受不断变化的报告标准的约束，包括美国证券交易委员会的气候相关报告要求以及其他国际监管机构的类似提案。我们还可能在我们的 SEC 文件或其他公开披露中传达有关环境问题、多元化、负责任采购和社会投资以及其他 ESG 相关事项的某些举措和目标。ESG范围内的这些举措和目标可能难以实施且成本高昂，实施这些举措和目标所需的技术可能不具成本效益，也可能无法以足够的速度发展，我们可能会因披露的准确性、充分性或完整性而受到批评。此外，关于我们与ESG相关的举措和目标以及实现这些目标的进展的陈述可能基于衡量仍在发展的进展的标准、持续演变的内部控制和流程以及未来可能发生变化的假设。

与我们的财务状况和资本要求相关的风险；竞争

我们将需要筹集额外资本，这可能会导致股东稀释，限制我们的业务或要求我们放弃对技术或候选产品的权利，并且可能无法以优惠的条件或根本无法获得额外的资本，这可能会迫使我们推迟、缩小研发计划范围或取消我们的研发计划，减少我们的商业化努力或削减我们的业务。

为了开发我们的候选产品并将其推向市场，我们必须投入大量资源进行昂贵而耗时的研究、临床前研究、临床试验和营销活动。在我们能够创造可观的产品收入之前，如果有的话，我们希望寻求额外的资金来满足我们的运营需求和资本需求。尽管我们认为现有的现金、现金等价物和有价证券将使我们能够在2025年第二季度之前为运营费用和资本支出需求提供资金，但我们基于可能被证明是错误的假设得出的，我们可能会比预期更快地耗尽可用资本资源，包括如果我们的业务或运营以比我们预期更快的速度消耗可用资源的方式发生变化。我们对额外资本的要求将取决于许多因素，包括：

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我们研发计划方向的变化；

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我们的候选产品的临床前研究和临床试验的时间和费用；

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我们的候选产品获得监管部门批准所涉及的时间和成本；

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宏观经济因素的成本增加和其他潜在影响，包括通货膨胀加剧和利率上升、银行和其他金融机构的流动性问题和倒闭、汇率波动、供应链中断以及大宗商品、能源和燃料价格上涨，与保护我们的知识产权相关的成本；

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我们的候选产品的成功商业化；

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竞争和技术进步；

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专利开发或监管变更；

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发展营销和销售能力；

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根据当前和未来的合作协议收到的款项（如果有）；以及

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我们产品的市场接受度。

我们在现有现金资源耗尽后继续运营的能力取决于我们获得额外融资或实现盈利运营的能力，对此无法作出任何保证。由于我们的研发计划方向的变化、竞争和技术进步、专利发展、监管变化或其他发展，现金需求可能与现在的计划存在重大差异。如果在需要时没有足够的额外资金，或者我们未能成功签订伙伴关系协议以进一步开发我们的管道，则管理层可能需要削减我们的开发工作和计划运营以节省现金。我们希望通过股票发行、债务融资、政府或私人补助、合作、战略联盟和许可安排相结合的方式为我们的运营提供资金。我们目前没有任何其他已承诺的外部资金来源。如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资金，我们的股东所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们作为普通股股东的权利产生不利影响的优惠。此外，如果我们获得债务融资，我们的运营现金流的很大一部分可能专门用于支付此类债务的本金和利息，从而限制了可用于业务活动的资金。此外，债务融资和优先股融资（如果有）可能涉及包括限制或限制我们能力的契约在内的协议

采取具体行动，例如承担额外债务、进行资本支出或申报分红。如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排筹集额外资金，我们可能需要放弃对我们的技术、未来收入来源或候选产品的宝贵权利，以可能对我们不利的条款授予许可或承诺未来的付款流。

我们将需要大量额外资金来支持我们的研发活动，以及临床前研究和临床试验、监管批准和最终商业化的预期成本。这些额外的融资来源可能无法以优惠的条件提供，如果有的话，包括中央银行采取行动应对通货膨胀、资本市场的波动、银行和其他金融机构的流动性担忧和倒闭以及相关的市场不确定性。如果我们未能成功地以可接受的条件筹集更多资金，或者我们未能成功签订伙伴关系协议以进一步开发管道，则我们可能需要削减开发工作和计划运营以节省现金。

我们的持续运营可能处于危险之中，我们可能被迫停止运营，出售或以其他方式转让全部或几乎所有剩余资产。

在候选产品所针对的市场中，我们面临着激烈的竞争。我们的许多竞争对手拥有比我们更多的资源，我们预计所有正在开发的候选产品都将面临来自现有或未来药物的激烈竞争。

我们预计，所有正在开发的候选产品如果获得批准，将面临来自大公司销售的现有和未来药物的激烈竞争。这些竞争对手可能会成功推销与我们的产品竞争的产品，成功确定候选产品或比我们更早地开发产品，或者开发出比我们的产品更有效、副作用更少或成本更低的产品。

此外，如果竞争对手在我们对与我们的候选产品相似的药物之前获得美国食品药品管理局的批准，则由于非专利独占期和/或竞争对手向美国食品和药物管理局列出涵盖其新批准药物产品的专利，FDA对我们的候选产品的批准可能会被排除或延迟。现有药物的新版本的非专利独占期可延长至三年半。

在欧盟，在授予相关上市许可后，创新药品通常受益于八年的数据独家经营权和十年的市场独家经营权。如果获得数据排他性，则欧盟的监管机构在自创新产品获得批准之日起的八年内无法参考创新者的数据来评估仿制药或生物仿制药的申请。在此期限之后，可以提交仿制药或生物仿制药的上市许可申请，并可以参考创新者的数据。市场排他性期使成功的仿制药或生物仿制药申请人无法在欧盟将其产品商业化，直到参考产品在欧盟获得初始上市许可十年后。如果在参考产品获得批准后的前八年中，上市许可持有人获得一项或多项新治疗适应症的许可，在获得批准之前的科学评估期间，该适应症被认为与现有疗法相比具有显著临床益处，则总体十年期限偶尔可以再延长一年至最多十一年。但是，无法保证欧盟监管机构会将产品视为新的化学/生物实体，并且产品可能不符合数据独家经营资格。在欧盟，对于生物仿制药或类似于参考药品但不符合仿制药定义的生物药品，也有特殊的制度。对于此类产品，必须提供适当的临床前或临床试验结果，以支持相关的上市许可申请。EMA的指南详细说明了为不同类型的生物制品提供的补充数据的类型和数量。

这些竞争因素可能要求我们进行大量的新研发活动来确定新的产品目标，这将既昂贵又耗时。这些活动将对我们实现产品商业化和实现收入和利润的能力产生不利影响。

竞争和技术变革可能会降低我们的候选产品和技术的吸引力或过时。

我们与那些针对我们所追求的相同或相似适应症寻求其他形式治疗的公司竞争，包括知名的制药和生物技术公司，以及拥有更多财务和其他资源的公司。尽管我们目前没有发现有任何其他公司对蛋白质折叠障碍采取与我们正在追求的方法相同的治疗方法，但我们知道有公司正在开发针对相同靶向适应症的产品。生物技术和制药行业的合并和收购可能导致更多的资源集中在较少的竞争者手中。

其他公司可能会成功地比我们更早地开发产品，更快地获得美国食品药品管理局或类似外国监管机构的批准，或者开发出比我们的候选产品更有效的产品。他人的研究和开发可能会使我们的候选技术或产品过时或失去竞争力，或者导致治疗或疗法优于我们开发的任何疗法。例如，其他公司可能会成功开发出一种解决蛋白质错误折叠问题的技术，该技术被证明比STARs更有效或更容易被接受。我们面临着来自内部开发竞争技术或从大学和其他研究机构收购竞争技术的公司的竞争。随着这些公司开发技术，他们可能会形成竞争地位，这可能会阻碍、徒劳或限制我们的产品商业化努力，这将导致我们从销售任何产品中获得的收入减少。

我们可能无法像这些或其他竞争疗法那样轻易地获得任何候选产品的市场认可。此外，如果竞争对手的产品在我们之前获得批准，我们可能更难获得美国食品和药物管理局或类似外国监管机构的批准，如果它们在我们进入市场之前实现商业化，它们可能会在我们进入市场之前确立强大的市场地位。即使我们的产品成功开发并获所有监管机构批准使用，医生和患者也可能不接受我们的产品作为首选治疗方法。

药物研究行业是多元化的、复杂的、瞬息万变的，本质上涉及大量的重大商业风险。竞争、知识产权争议、市场接受度、FDA和类似的外国监管机构监管以及本文描述的其他因素的影响使我们无法确定甚至有信心地预测收入或收入。

我们的业务和运营可能会受到健康流行病或流行病的不利影响。

我们的业务和运营可能会受到流行病或流行病的不利影响，包括由于旅行限制、隔离、“居家” 和 “就地避难” 命令、政府当局要求或授权的停工，或者员工因接触或传播病毒而进行隔离时人员短缺导致的业务中断。此外，健康流行病或流行病可能会严重干扰我们所依赖的第三方制造商、CRO和其他第三方的运营。例如，COVID-19 疫情给全球带来了巨大的公共卫生和经济挑战，影响了员工、患者、社区和企业运营以及全球经济和金融市场。

COVID-19 疫情和由此产生的后疫情环境影响了临床场所的激活和患者入组。在后COVID-19环境中，临床试验场所的容量有限，人员短缺，部分原因是疫情期间人员调动，导致患者入组积压，整个行业的研究中心启动延迟。在这种情况下，我们无法成功招募和留住患者、主要研究人员和现场工作人员，可能会对我们未来的临床试验预期运营产生不利影响。

与我们的知识产权相关的风险

我们依靠许可证来使用对我们的业务至关重要的技术，如果许可所依据的协议终止，或者无法获得将我们的预期产品商业化所必需的其他权利，这将使我们无法销售我们的产品和技术，并立即对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响。

如年度报告中的 “业务——战略交易；合作和许可安排——Minoryx Therapeutics，S.L.” 部分所述，我们在很大程度上依赖我们在Minoryx Therapeutics S.L. 的许可（“Minoryx许可证”）。Minoryx 许可证授予我们对某些专利和相关知识产权的全球独家权利。如果我们违反了Minoryx许可证的条款，例如未能遵守其中的任何实质性条款，则Minoryx可能有权终止许可。如果我们失去本协议下的许可，我们将无法销售我们的某些产品和技术，这可能会要求我们停止目前的业务，并立即对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响。

我们的成功在很大程度上取决于我们获得和维持与我们的产品和技术相关的知识产权保护的能力。

我们目前正在为多种治疗疾病的化合物和方法寻求专利保护。无法保证这些专利会被颁发，也无法保证如果他们颁发了专利，它们会阻止其他公司与我们竞争。我们获取和执行任何待处理或未来的专利申请中可能颁发的专利的能力尚不确定，涉及复杂的法律、科学和事实问题。因此，我们无法确定我们拥有或许可的任何待处理或未来的专利申请中是否会颁发任何专利。即使确实颁发了专利，我们也无法确定这些专利的主张是否会被法院认定为有效或可执行，是否会为我们提供任何针对竞争产品的重大保护，或者是否会为我们提供相对于竞争产品的商业优势。如果在未来的某个时候，我们的候选产品产生的一种或多种产品获得 FDA 批准销售，而我们对这些产品没有足够的知识产权保护，那么竞争对手可以复制这些产品以获得批准并在美国销售，而无需重复我们获得美国食品药品管理局批准所需的广泛测试。

如果我们未能保护我们的知识产权，我们开发技术和产品的能力将受到负面影响。

我们的成功将部分取决于我们获得、维护和保护与候选产品相关的知识产权的能力。如果我们不能充分维护或保护我们的知识产权，竞争对手可能能够利用我们的技术生产和销售药品，与我们直接竞争，从而削弱我们的竞争优势。此外，一些外国缺乏捍卫知识产权的规则和方法，对所有权的保护程度不及美国。许多公司在这些外国很难保护其所有权。例如，印度、中国和某些其他发展中国家的法律制度不赞成专利和其他知识产权的执行。我们可能无法防止我们在这些国家和其他国家盗用我们的所有权和知识产权。

此外，专利程序存在许多风险和不确定性，我们可能无法通过获得和捍卫与产品相关的专利来成功保护我们的产品。这些风险和不确定性包括以下内容：可能颁发或许可的专利可能会受到质疑、失效或规避，或者可能无法为我们提供任何竞争优势；我们的竞争对手中的许多竞争对手的资源比我们多得多，其中许多竞争对手在竞争技术上进行了大量投资，他们可能会寻求或可能已经获得专利，这些专利将限制、干扰或消除我们制造、使用和销售潜在产品的能力美国或国际市场；有可能会给美国政府和其他国际政府机构带来巨大压力，要求他们限制美国境内外的专利保护范围，以保护那些在全球健康问题上被证明成功的治疗的专利保护范围；而美国以外的其他国家的专利法可能不如美国法院维持的专利法那么严格，这使外国竞争对手能够利用这些法律利用我们的技术和专利创造、开发和销售竞争产品。

此外，颁发给我们的任何专利可能无法为我们提供有意义的保护，否则其他人可能会质疑、规避或缩小我们的专利范围。第三方也可以独立开发与我们的产品相似的产品，复制我们的未专利产品，或者围绕我们开发的产品的任何专利或专有技术进行设计。此外，潜在产品的开发、测试和监管审查需要大量时间。尽管可能由于监管延误而延长专利条款，但在我们的任何候选产品实现商业化之前，任何相关专利，即使延期，也可能在商业化后的短时间内到期或生效，从而减少该专利对我们的任何好处。

此外，专利和商标局（“专利局”）和其他司法管辖区的专利局经常要求限制或大幅缩小与制药和/或生物技术相关发明的专利申请，仅涵盖专利申请中具体举例说明的创新，从而限制了抵御竞争挑战的保护范围。因此，即使我们或我们的许可方能够获得专利，专利范围也可能比预期的要窄得多，这可能会剥夺我们候选产品成功商业化所必需的权利。

我们的成功取决于我们的专利和专利申请，这些专利和专利申请可能只授权给我们，以及我们可以获得转让或许可的其他专利和专利申请。但是，我们可能不知道所有可能影响我们业务的专利、已发表的申请或已发表的文献，这些专利、已发表的申请或已发表的文献要么阻碍我们对候选产品的商业化，要么阻止我们或我们的许可方为候选产品申请专利，要么涵盖相同或相似的技术。这些专利、专利申请和已发表的文献可能会限制我们未来专利索赔的范围，或对我们推销候选产品的能力产生不利影响。我们尚未对颁发给第三方的专利进行任何正式检索，可能存在包含我们专利之前的候选产品的索赔的第三方专利。由于我们的技术领域或领域中已颁发的专利和提交的专利申请数量众多，我们的竞争对手或其他第三方可能会断言我们的候选产品受其持有的美国或外国专利的保护。

除专利外，我们还依靠商业秘密、保密、保密和其他合同条款以及安全措施来保护我们的机密和专有信息。这些措施可能无法充分保护我们的商业秘密或其他专有信息。如果他们不能充分保护我们的权利，第三方可能会使用我们的技术，我们可能会失去我们可能拥有的任何竞争优势。此外，其他人可能会独立开发类似的专有信息或技术，或者以其他方式获取我们的商业秘密，这可能会损害我们可能拥有的任何竞争优势。

专利保护和其他知识产权保护对我们的业务和前景的成功至关重要，而且这种保护很有可能被证明是不够的。

我们可能会卷入保护或执行专利的诉讼，这可能既昂贵又耗时。

制药行业的特点是有关专利和其他知识产权的广泛诉讼，各公司利用知识产权诉讼来获得竞争优势。我们可能会因竞争对手当前和未来的专利和其他诉讼而受到侵权索赔或诉讼。知识产权诉讼的辩护和起诉既昂贵又耗时，分散了我们的管理人员和科研人员的注意力，而且其结果不确定。为了确定他人所有权的可执行性、范围和有效性，可能需要进行诉讼。在我们可能成为当事方的诉讼中作出的不利裁决可能会使我们承担重大责任，要求我们获得第三方的许可，或者限制或阻止我们在某些市场销售我们的产品。尽管专利和知识产权争议可以通过许可或类似安排来解决，但与此类安排相关的成本可能很大，可能包括我们支付的大额固定付款和持续的特许权使用费。此外，必要的许可证可能无法以令人满意的条件提供，甚至根本无法提供。

竞争对手可能会侵犯我们的专利，我们可能会提出侵权索赔以打击侵权或未经授权的使用。第三方可能会声称我们的专利在这些诉讼中无效和/或不可执行。此类诉讼可能很昂贵，对于我们这样规模的公司来说尤其如此，而且非常耗时。此外，在侵权诉讼中，法院可能会裁定我们的专利无效或不可执行，或者可能拒绝阻止另一方

不要以我们的专利不涵盖其技术为由使用有争议的技术。对任何诉讼或辩护程序作出不利裁决都可能使我们的一项或多项专利面临失效或狭义解释的风险。

第三方也可能断言我们的专利在专利局的行政诉讼中无效。这些诉讼包括欧洲专利局的异议以及各方之间专利局中的审查和授予后审查程序。在美国，这些针对专利有效性的行政质疑的成功率高于诉讼中对有效性质疑的成功率。

为了确定我们的专利或专利申请中披露的发明的优先顺序，可能需要向专利局提起干涉或推导程序。确定产品是否侵犯专利，以及发明的优先权和其他与专利相关的争议，涉及复杂的法律和事实问题，结果往往不确定。在这些程序中，可以确定我们在专利或专利申请中的一个或多个方面没有发明的优先权，并可能导致部分或全部专利无效，或者可能使专利申请面临不予颁发的风险。即使成功，干扰或推导程序也可能导致巨额成本和干扰我们的管理层。

此外，由于知识产权诉讼或干预或推导程序需要进行大量披露，我们的某些机密信息有可能因披露而受到损害。此外，可以公开公布听证会、动议或其他临时程序的结果或进展情况。如果投资者或证券分析师认为这些结果是负面的，那么我们的普通股价格可能会受到不利影响。

此外，第三方可能会断言我们的专利无效或不可执行。目前没有任何未解决的声称我们的专利无效或不可执行的来文、指控、投诉或诉讼威胁。对我们的任何诉讼或索赔，无论是否值得，都可能导致巨额费用，给我们的财务资源带来巨大压力，转移管理层的注意力并损害我们的声誉。诉讼或行政诉讼中的不利决定可能会导致对我们的候选产品的保护不足和/或降低我们与第三方签订的任何许可协议的价值。

如果我们侵犯了第三方的权利，我们可能会被阻止销售产品或被迫支付损害赔偿金和为诉讼辩护。

如果我们的产品、方法、工艺和其他技术侵犯了其他各方的专有权利，我们可能会承担巨额费用，而且我们可能必须：获得许可证，但这些许可可能无法以商业上合理的条件提供；放弃侵权候选产品；重新设计我们的产品或工艺以避免侵权；停止使用他人持有的专利中主张的标的；支付赔偿金；和/或为诉讼或行政诉讼辩护，无论我们赢了还是输了，这些诉讼或行政诉讼都可能付出高昂的代价，这可能会导致实质性的转移我们的财务和管理资源。

此外，由于专利申请可能需要多年的时间才能发布，并且由于待处理申请的发布时间表因司法管辖区而异，因此可能有一些我们不知道的待处理申请，这可能会导致我们未来的产品会侵犯已颁发的专利。此外，由于已发布的专利申请的主张可能会在公布和专利授予之间发生变化，因此某些已公布的专利申请最终可能会与我们侵权的索赔相提并论。

我们已经从Minoryx许可了与麦哲伦™ 平台相关的某些权利、资产和技术，我们认为在我们获得许可之前，他们拥有所有这些权利。尽管据我们所知，没有第三方对我们提出侵权索赔或其他索赔，但其他人可能持有或声称拥有所有权或其他权利，这可能会阻止我们的 Magellan™ 平台的开发或销售。对我们提起任何要求损害赔偿并试图禁止与我们的麦哲伦™ 平台或我们的流程相关的商业活动的法律诉讼都可能使我们承担潜在的损害责任，并要求我们获得许可才能继续生产或销售基于麦哲伦™ 平台的任何未来候选产品。我们可能无法在任何此类行动中占上风，任何专利所要求的任何许可都不得以商业上可接受的条款提供（如果有的话）。此外，我们可能无法重新设计

必要时为避免侵权而采取的任何未来候选产品或流程。因此，在司法或行政程序中作出不利裁决，或者未能获得必要的许可，可能会阻止我们开发和商业化未来的候选产品，这可能会损害我们的业务、财务状况和经营业绩。

与第三方和合作者相关的风险

我们目前依赖第三方来开展、监督和监测我们的临床试验，如果这些第三方的表现不令人满意，可能会损害我们的业务。

我们目前依赖 CRO 和临床试验场所来确保正确、及时地进行临床试验，并预计将来也会依赖这些机构。尽管我们将就他们的活动达成协议，但我们对他们的实际表现的影响有限。我们将仅控制 CRO 活动的某些方面。尽管如此，我们将负责确保我们的临床试验是根据适用的协议以及法律、监管和科学标准进行的，我们对CRO的依赖不会减轻我们的监管责任。

我们和我们的CRO在开展、记录和报告临床试验结果时必须遵守FDA的良好临床规范（“GCP”）和国外同等规范，以确保数据和报告的结果可信和准确，并保护临床试验参与者的权利、完整性和机密性。FDA和类似的外国监管机构通过定期检查研究发起人、主要研究人员和临床试验场所来执行这些GCP。如果我们或我们的CRO未能遵守适用的GCP，则我们的临床试验中生成的临床数据可能被视为不可靠，FDA或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准任何上市申请之前进行额外的临床试验。经检查，FDA或类似的外国监管机构可能会确定我们的临床试验不符合适用的GCP要求。此外，我们的临床试验将需要足够多的患者入组和参与，以评估我们的候选产品的有效性和安全性。因此，如果我们的CRO不遵守这些法规或未能招募足够数量的参与者，我们的临床试验可能会延迟，或者我们可能被要求重复此类临床试验，这将延迟监管机构的批准程序。

我们的 CRO 不是我们的员工，我们无法控制他们是否为我们的临床试验投入了足够的时间和资源。这些CRO还可能与其他商业实体有关系，包括我们的竞争对手，他们还可能为他们进行临床试验或其他可能损害我们竞争地位的药物开发活动。

如果我们的CRO未能成功履行其合同职责或义务，未能在预期的最后期限之前完成工作，或者他们获得的临床数据的质量或准确性由于未能遵守我们的临床协议或监管要求或任何其他原因而受到损害，则我们的临床试验可能会延期、延迟或终止，并且我们可能无法获得监管部门的批准或成功商业化我们的候选产品。结果，我们的财务业绩和此类候选产品的商业前景将受到损害，我们的成本可能会增加，我们的创收能力可能会延迟。

我们目前依赖并打算在将来依赖第三方来制造我们研究中使用的化合物，我们打算依靠第三方来制造任何经批准的商业销售产品。如果这些第三方没有以可接受的成本生产足够数量的候选产品，我们的候选产品的临床开发和商业化可能会被延迟、阻止或受损。

我们没有制造工厂，我们打算依靠第三方合同制造组织（“CMO”）来生产我们未来的临床试验中的部分或全部候选产品以及实现商业化的产品。启动和完成我们的临床试验和候选产品的商业化需要生产充足的候选产品。如果出于任何原因，我们无法依赖这些第三方来制造我们的候选产品，无论是用于临床试验，还是如果我们的任何候选产品获得批准，则我们需要确定其他或替代的第三方制造商并与之签订合同，以制造用于临床前、临床和商业目的的化合物，我们可能无法在合理的条件下或根本无法做到这一点，或者我们可能被迫自己制造这些材料，我们可能没有能力或资源。无论哪种情况，我们的临床试验供应都可能延迟

在我们建立替代供应来源时意义重大。在某些情况下，制造我们的产品或候选产品所需的技术技能可能是原首席营销官独有的或专有的，我们可能会遇到困难，或者合同限制禁止我们将此类技能转让给备用供应商或替代供应商，或者我们可能根本无法转让此类技能。此外，如果出于任何原因我们需要更换首席营销官，我们将需要验证新的首席营销官的设施和程序是否符合质量标准和所有适用法规。

我们还需要验证，例如通过制造业可比性研究，任何新的制造工艺都将根据先前提交给美国食品和药物管理局或其他类似外国监管机构的任何规格来生产我们的候选产品。与新首席营销官验证相关的延迟可能会对我们及时或在预算范围内开发候选产品或将产品商业化的能力产生负面影响。此外，首席营销官可能拥有该首席营销官独立拥有的与我们的候选产品的制造相关的技术。这将增加我们对此类首席营销官的依赖，或者要求我们获得此类首席营销官的许可才能让另一位首席营销官生产我们的候选产品。此外，制造商的变更通常涉及制造程序和流程的变化，这可能要求我们在临床试验中使用的先前临床供应与任何新制造商的临床供应之间进行桥接研究。我们可能无法成功证明临床供应的可比性，这可能需要进行额外的临床试验。

我们认为，我们可以留住各种各样的制造商来生产这些产品。但是，我们可能会与其他公司竞争，争夺这些制造商的设施，如果制造商给予其他客户的优先权高于他们给予我们的优先权，则制造可能会延迟。如果我们无法确保和维持第三方制造能力，我们产品的开发和销售以及我们的财务业绩可能会受到重大影响。此外，一旦我们保留了制造来源，如果我们的制造商表现不令人满意，我们可能无法按计划开发或商业化潜在产品。预计某些专业制造商将向我们提供改性和未改性的药物化合物，包括成品，用于我们的临床前研究和临床试验。其中一些材料只能从一个供应商或供应商处获得。在我们找到替代供应来源之前，此类独家供应商对服务的任何中断或终止都可能导致生产延迟或中断。由于疫情或流行病、全球地缘政治冲突或更广泛的全球供应链中断，我们未来的供应链和制造业务出现任何延迟或中断（或未能为此类供应商找到合适的替代品），都可能影响他们及时向我们交付产品的能力，并可能对我们的业务、前景或经营业绩产生重大不利影响。例如，供应链问题是由于 COVID-19 疫情造成的，并且可能由于乌克兰和俄罗斯之间的战争、哈马斯和以色列之间的冲突以及由此产生的任何制裁以及全球地缘政治紧张局势，包括对能源供应和价格以及天然材料供应和价格的影响而继续发生。我们在中国还有一家第三方制造商，这可能会受到中美之间紧张局势加剧的影响。如果我们未能按可接受的条款签订制造合同，或者如果第三方制造商的表现不如预期，我们的开发计划可能会受到重大不利影响。这可能会导致我们的一种或多种产品的申请和获得 FDA 或类似外国监管机构的批准延迟，或者完全阻碍此类批准。任何此类延迟或未能获得监管部门批准都可能导致我们的前景遭受重大损失。

我们的第三方制造商未能遵守美国食品药品管理局或类似外国监管机构针对我们的候选产品制定的监管指南，可能会延迟或阻碍临床试验的完成、任何候选产品的批准或我们产品的商业化。

第三方制造商在生产商用产品之前，必须接受美国食品药品管理局和类似外国监管机构的检查，以确保其符合cGMP。

我们可能会与其他公司竞争，争夺这些制造商的设施的使用权，如果制造商给予其他客户的优先权高于他们给予我们的优先权，则可能会延迟生产。如果我们无法确保和维持第三方制造能力，我们产品的开发和销售以及我们的财务业绩可能会受到重大影响。

制造商有义务按照 FDA 或类似外国监管机构规定的要求运营。我们的任何第三方制造商未能制定和遵守 cGMP 要求并记录其对此类做法的遵守情况，都可能导致临床试验材料的供应严重延迟，可能会延迟或阻碍我们产品的上市申请的提交或批准，并可能导致我们的产品在获得 FDA 或类似外国监管机构批准后商业分销的供应延迟或中断。这可能会增加我们的成本或剥夺我们潜在的产品收入。

药品制造商必须接受美国食品药品管理局、缉毒局（“DEA”）和相应的州和外国监管机构的持续突击检查，以监督并确保严格遵守联邦药品法、其他政府法规和相应的外国法律、法规和标准下的cGMP要求和其他要求。如果我们或我们的第三方制造商未能遵守适用的法规，可能会对我们实施制裁，包括罚款、禁令、民事处罚、政府或主管监管机构未批准药品的上市许可、延迟、暂停、变更或撤回批准、扣押或召回产品、关闭制造商、宣布药品批次或流程无效、运营限制、产品召回和刑事起诉。

企业和学术合作者可能会采取行动来延迟、阻止或破坏我们产品的成功。

我们在候选产品的开发、临床测试、制造和商业化方面的运营和财务战略在很大程度上取决于我们与企业、学术机构、许可方、被许可方和其他方的合作，我们可能无法成功建立此类合作。合作者可以自行决定终止我们现有的某些合作，未来的合作也可能会终止。可能无法以有吸引力的条件找到替代合作者，或者根本无法提供替代合作者。任何合作者的活动都不在我们的控制范围内，也可能不在我们的影响力范围内。任何合作者都不得履行令我们满意的义务，或者根本无法从此类合作中获得任何收入或利润，任何合作者最终都可能与我们竞争。如果不进行任何合作，我们可能需要大量的资金来开发和营销我们提议的产品，并且可能无法有效地开发和销售此类产品（如果有的话）。此外，缺乏开发和营销合作可能导致在向某些市场推出拟议产品方面出现重大延误和/或拟议产品在这些市场的销售减少。

合作者以及我们所依赖的其他人提供的未经独立验证的数据可能会被证明是虚假、误导性或不完整的。

我们依靠第三方供应商、科学家和合作者为我们提供与我们的项目、临床试验和业务相关的重要数据和其他信息。如果此类第三方提供不准确、误导性或不完整的数据，我们的业务、前景和经营业绩可能会受到重大不利影响。

如果我们未能建立营销、销售和分销能力，或者未能与第三方达成协议，我们将无法为我们的候选产品创造市场。

我们对候选产品的策略是直接或通过签约的第三方控制产品开发过程的全部或大部分方面，包括营销、销售和分销。目前，我们没有任何销售、营销或分销能力。为了促进任何获得监管部门批准的候选产品的销售，我们必须收购或培养一支具有技术专业知识和支持分销能力的内部营销和销售队伍，或者与第三方安排为我们提供这些服务。收购或开发销售和分销基础设施将需要大量资源，这可能会转移我们的管理层和关键人员的注意力，推迟我们的产品开发工作。

在我们与其他公司签订营销和销售安排的程度上，我们的收入将取决于他人的努力。这些努力可能不会成功。如果我们未能开发销售、营销和分销渠道，或未能与第三方达成协议，我们将遇到产品销售延迟并产生成本增加。

药品的销售在很大程度上取决于政府医疗保健计划和私人健康保险公司对患者医疗费用的报销。如果没有政府或第三方付款人的财政支持，我们产品的市场将受到限制。这些第三方付款人越来越多地质疑医疗产品和服务的成本效益。最近提出的改变美国医疗保健系统的提案包括限制或取消医疗产品和服务的付款或将医疗产品的定价置于政府控制之下的措施。新批准的医疗保健产品的报销状况存在很大的不确定性。第三方付款人不得补偿我们产品的销售，也不得允许我们的合作者以有利可图的价格出售产品。

我们的业务战略可能包括向具有营销和销售药品经验的大型公司许可候选产品，或与之合作。我们可能无法成功建立营销、销售或分销关系，此类关系如果建立，可能不会成功。此外，我们的产品可能无法成功获得市场认可。只要我们与第三方签订任何营销、销售或分销安排，我们的产品收入将低于我们直接营销和销售产品的收入，而我们获得的任何收入都将取决于这些第三方的努力。如果我们无法建立这样的第三方销售和营销关系，或者选择不这样做，我们将不得不建立并依赖我们自己的内部能力。

作为一家公司，我们没有营销或销售药品的经验，目前没有销售、营销或分销基础设施。要直接销售我们的任何产品，我们需要培养一支既具备技术专业知识又有能力支持分销能力的营销、销售和分销队伍。营销、销售和分销能力的建立将大大增加我们的成本，可能需要大量的额外资金。此外，对熟练的销售和营销人员的竞争非常激烈，我们可能无法吸引具有营销、销售和分销我们产品所需资格的个人。我们可能无法建立内部营销、销售或分销能力。如果我们无法或选择不建立这些能力，或者我们建立的能力不足以满足我们的需求，我们将需要与第三方建立协作营销、销售或分销关系。

如果我们现有或未来的合作伙伴不履行其义务，或者如果我们无法以优惠条件与合作伙伴签订合作协议，我们将无法开发我们的合作候选产品。

对于我们的任何合作候选产品，我们可能无法对现有和未来的合作伙伴的活动进行日常控制。任何合作伙伴均不得履行其根据我们的合作协议承担的义务。如果合作伙伴未能履行与我们签订的协议下的义务，我们可能无法承担该协议所涵盖产品的开发或与第三方签订替代协议。此外，作为协议标的候选产品的商业化可能会出现延迟。因此，我们能否从这些协议所涵盖的候选产品中获得任何收入将取决于我们的合作伙伴的努力。我们还可能卷入与合作伙伴的纠纷，这可能导致我们的开发和商业化计划的延迟或终止，以及耗时而昂贵的诉讼或仲裁。此外，任何此类争议都可能削弱我们的合作者对我们的承诺，减少他们用于开发和商业化我们产品的资源。与合作者的冲突或争端以及来自他们的竞争，可能会损害我们与其他合作者的关系，限制我们签订未来合作协议的能力，并延迟候选产品的研究、开发或商业化。如果任何合作伙伴终止或违反其协议，或者以其他方式未能及时履行其义务，我们成功开发或商业化这些候选产品的机会将受到重大不利影响。我们可能无法以对我们有利的条件与合作伙伴签订合作协议，或者根本无法签订合作协议。我们无法与合作伙伴达成合作安排，或者我们未能维持此类安排，将限制我们可以开发的候选产品的数量，并最终减少我们未来收入的来源。

在候选产品的开发、制造和商业化方面，我们面临着与现有和未来合作相关的风险。

我们在当前和未来的合作中面临许多风险。在各种情况下，我们的合作协议可能会终止。我们的合作者可能会改变其开发和商业化工作的重点，或者可能没有足够的资源来有效协助我们开发产品。未来的任何合作协议都可能限制我们单独或与第三方合作开展的研发领域。此外，与合作者的分歧，包括对所有权、合同解释或首选开发过程的分歧，可能会导致延误，可能导致诉讼或仲裁，或可能导致我们产品的研究、开发或商业化终止。任何此类分歧都会转移管理层的注意力和资源，而且既耗时又昂贵。

一般风险因素

作为一家上市公司，我们有义务制定和维持对财务报告的适当和有效的控制措施。如果我们将来未能维持适当有效的财务报告内部控制体系，我们编制准确、及时的财务报表的能力可能会受到损害，这可能会损害我们的经营业绩、投资者对我们的看法，从而损害我们证券的价值。

根据《交易法》第13a-15（f）条的规定，我们的管理层负责建立和维护适当的财务报告内部控制体系。此外，2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第404条（第404条）和美国证券交易委员会的相关规则要求管理层提供一份报告，说明我们对财务报告的内部控制的有效性。有效的内部控制是我们提供可靠的财务报告和帮助我们防止欺诈的必要条件。实施我们的内部控制和遵守第 404 节的过程既昂贵又耗时，需要管理层持续给予大量关注。我们无法确定这些措施能否确保我们在未来对财务流程和报告保持足够的控制。

如果我们未能维持内部控制的充分性，包括未能实施新的或改进的控制措施，或者我们在实施过程中遇到困难，我们的业务和财务业绩可能会受到损害，我们将被要求在未来向美国证券交易委员会提交的文件中披露重大缺陷，这可能会对我们的业务、投资者对我们公司的信心和普通股的市场价格产生不利影响，并可能使我们面临诉讼或监管执法行动。结果，股东可能会对我们的财务和其他公开报告失去信心，这将损害我们的业务和普通股的市场价值。

全球和宏观经济状况，包括经济、政治和社会不稳定，可能会对我们的收入、财务状况或经营业绩产生不利影响。

全球信贷和金融市场最近经历了极端的波动和混乱，包括流动性和信贷可用性严重减少、银行倒闭导致银行存款和贷款承诺中断、经济增长下滑、失业率上升、供应链中断、利率和通货膨胀率上升、股票波动以及经济稳定的不确定性。这种情况将来可能会持续或恶化。金融市场和全球经济也可能受到军事冲突当前或预期的影响，包括俄罗斯入侵乌克兰和哈马斯与以色列之间的冲突、恐怖主义或其他地缘政治事件的不利影响。美国和其他国家为应对此类冲突，包括乌克兰战争和哈马斯与以色列之间的冲突而实施的制裁也可能对金融市场和全球经济产生不利影响，受影响国家和其他国家采取的任何经济对策都可能加剧市场和经济的不稳定性。在2018年和2019年，美国对从中国和某些其他国家进口的商品征收关税。尽管美国和中国在2020年1月签署了新的贸易协议，但先前对从中国进口的商品征收的大多数关税仍然有效。中国或其他国家为应对而采取的额外关税或进一步的报复性贸易措施可能会影响对我们任何产品的需求，影响我们产品的竞争地位，使我们无法在某些国家销售产品或以其他方式对我们的经营业绩产生不利影响。无法保证信贷和金融市场以及对经济状况的信心不会进一步恶化。

我们的总体业务战略以及供应商向我们提供原材料和零部件的能力可能会受到任何此类经济衰退、动荡的商业环境或持续不可预测和不稳定的市场状况的不利影响，这可能会直接影响我们按计划和按预算实现运营目标的能力，包括要求我们推迟或放弃某些发展计划，并可能对我们的增长战略、财务业绩和股价产生重大不利影响。此外，我们目前的一家或多家供应商有可能无法在经济衰退中幸存下来，这可能会直接影响我们按计划和按预算实现运营目标的能力。

我们将需要扩大业务并扩大公司规模，我们可能会在管理增长方面遇到困难。

在我们通过临床前研究和临床试验推进候选产品以及开发新的候选产品时，我们将需要增加产品开发、科学、监管和合规以及管理这些计划的行政人员。此外，为了继续履行我们作为上市公司的义务，特别是在我们不再有资格成为新兴成长型公司之后，我们将需要提高我们的一般和管理能力。我们目前的管理、人员和系统可能不足以支持未来的增长。我们需要有效管理我们的运营、增长和各种项目，这要求我们：

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成功吸引和招聘具有我们所需专业知识和经验的新员工；

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有效管理我们的临床项目，我们预计将在多个临床场所开展这些项目；

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如果我们想直接推销我们的产品，除了上市后的监督计划外，还要开发营销、分销和销售基础设施；以及

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继续改善我们的运营、制造、质量保证、财务和管理控制、报告系统和程序。

如果我们无法成功管理这种增长和日益增加的运营复杂性，我们的业务可能会受到不利影响。

我们依赖于我们的关键人员以及我们吸引和留住合格员工的能力。

我们未来的增长和成功将在很大程度上取决于我们持续吸引、留住、管理和激励员工的能力。我们的很大一部分员工或任何高级管理层成员失去服务，或者无法雇用或留住合格的人员，可能会对我们执行业务计划的能力产生不利影响，损害我们的经营业绩。

由于我们业务的专业性质，我们在很大程度上依赖于我们吸引和留住合格的科学、技术和管理人员的能力。特别是，如果我们没有适当的继任计划，或者如果我们无法及时招聘合适的替代人员，失去一名或多名高级执行官可能会对我们造成损害。虽然我们的高级执行官是与我们签订雇佣协议的当事人，但这些协议并不能保证他们将来会继续在我们这里工作。此外，我们与高级执行官的这些安排仅包括对高级执行官在解雇后与我们竞争的能力的有限限制（如果有的话）。

制药领域对合格人员的竞争非常激烈，可供招聘的合格潜在员工有限。由于人才竞争激烈，我们可能无法继续吸引和留住业务发展所需的合格人员，也无法招聘合适的替代人员。由于全球通货膨胀加剧，我们还可能面临吸引和留住人员的成本增加。

为了激励有价值的员工加入并留在我们公司，除了工资和其他员工福利外，我们还提供了股票期权和限制性股票单位奖励，这些奖励会随着时间的推移而归属，在某些情况下，视情况而定

到实现绩效里程碑。此类奖励对员工的价值可能会受到我们股价变动的重大影响，而当前的市场状况和极端的股价波动可能会削弱我们通过使用此类奖励激励员工的能力。

如果我们的招聘和留用工作不成功，我们的业务可能会受到损害。

根据适用的就业法，我们可能无法执行不参加竞争的契约，因此可能无法阻止我们的竞争对手从我们一些前雇员的专业知识中受益。

我们的雇佣安排通常包括不参加竞争的契约。这些协议禁止我们的员工在停止为我们工作时直接与我们竞争或在有限的时间内为竞争对手工作。根据员工工作所在司法管辖区的法律，我们可能无法执行这些协议，也可能无法在足够的时间内执行这些协议，以防止我们的管理团队成员与我们竞争。如果我们无法执行这些禁止竞争的承诺，我们可能无法阻止竞争对手从我们前雇员或顾问的专业知识中受益，我们的竞争力可能会降低。

如果我们无法雇用更多的合格人员，我们发展业务的能力可能会受到损害。

随着时间的推移，我们将需要雇用更多在药物开发、产品注册、临床、临床前和非临床研究、质量合规、政府监管、配方和制造、财务事务、销售和营销方面具有专业知识的合格人员。我们与众多生物制药公司、大学和其他研究机构竞争合格人才。对此类人员的竞争非常激烈，我们对此类人员的搜寻可能不会成功。吸引和留住合格人员对我们的成功至关重要。

我们与客户、医生和第三方付款人的关系将直接或间接受联邦和州医疗保健欺诈和滥用法、虚假索赔法、健康信息隐私和安全法以及其他医疗保健法律和法规，包括类似的外国法律法规的约束。如果我们无法遵守或未完全遵守此类法律，我们可能会面临严厉的处罚。

美国和其他地方的医疗保健提供商和第三方付款人将在我们获得上市批准的任何候选产品的推荐和处方中发挥主要作用。我们当前和未来与医疗保健专业人员、主要调查员、顾问、客户和第三方付款人的安排可能会使我们受各种联邦和州的欺诈和滥用法律以及其他医疗保健法律的约束，包括但不限于联邦反回扣法规、联邦民事和刑事虚假索赔法以及通常被称为《阳光医生付款法和条例》的法律以及外国同等法律和法规。除其他外，这些法律将影响我们提议的临床研究、销售、营销和教育计划。此外，我们可能受联邦政府和我们开展或可能开展业务的州的患者隐私法以及外国数据隐私和安全法律法规的约束。影响我们运营的法律包括但不限于：

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联邦反回扣法规，除其他外，禁止个人或实体故意和故意以现金或实物直接或间接、公开或秘密地索取、接受、提供或支付任何报酬（包括任何回扣、贿赂或回扣），以换取购买、推荐、租赁或提供联邦医疗计划（例如医疗保险和医疗补助计划）下可报销的物品或服务;

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联邦民事和刑事虚假索赔法，包括但不限于《虚假索赔法》和民事罚款法，其中除其他外，禁止个人或实体故意向医疗保险、医疗补助或其他政府付款人提出虚假或欺诈性的付款或批准索赔，或作出虚假陈述以避免、减少或隐瞒向联邦政府付款的义务；

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HIPAA，它制定了新的联邦刑事法规，除其他外，禁止个人故意和故意执行计划或作出虚假或欺诈性陈述来诈骗任何医疗福利计划，无论付款人是谁（例如公共还是私人）；

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HIPAA，经HITECH及其实施条例修订，并经HIPAA最终综合规则《对HITECH和遗传信息非歧视法案下的HIPAA隐私、安全、执法和违规通知规则的修改；对HIPAA的其他修改》于2013年1月发布，该规则对未经受该规则约束的实体适当授权的个人可识别健康信息的隐私、安全和传输提出了某些要求，例如健康计划、医疗保健信息交换所和某些医疗保健提供商及其各自的业务伙伴和承保分包商；

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联邦透明度法，包括作为《患者保护和平价医疗法案》（“ACA”）一部分的联邦《医生付款阳光法》，要求某些根据医疗保险、医疗补助或儿童健康保险计划付款的药物、器械、生物制剂和医疗用品制造商，除特定例外情况外，每年向医疗保险和医疗补助服务中心（“CMS”）报告与以下内容相关的信息：（i）付款或医疗补助服务中心（“CMS”）向医生进行的其他 “价值转移” (定义包括医生, 牙医,验光师、足病医生和脊椎按摩师）、其他医疗保健专业人员（例如医师助理和执业护士）和教学医院；以及（ii）医生及其直系亲属持有的所有权和投资权益；

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要求制造商报告与向医生和其他医疗保健专业人员付款和其他价值转移或营销支出相关的信息的上述每项联邦法律、州法律和外国法律等效法规、要求制药公司遵守制药行业自愿合规指南和联邦政府或主管监管机构颁布的相关合规指南或采取合规措施的州法律和外国法律等效规定适用法律法规规定的计划，或以其他方式限制向医疗保健专业人员付款的计划；以及

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在某些情况下管理健康信息隐私和安全的州和外国法律，其中许多法律在很大程度上存在重大差异，而且通常不被 HIPAA 所取代，从而使合规工作复杂化。

由于这些法律的广度以及可用的法定例外情况和安全港的范围狭窄，我们的某些业务活动可能会受到一项或多项此类法律的质疑。

政府当局可能会得出结论，认为我们的商业行为可能不符合当前或未来涉及适用的欺诈和滥用行为的法规、法规或判例法或其他医疗保健法律法规。如果发现我们的业务违反了这些法律中的任何一项或可能适用于我们的任何其他政府法规，则我们可能会受到重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、撤资、监禁、将药物排除在政府资助的医疗计划（例如医疗保险和医疗补助计划或类似的外国计划）之外，如果我们受公司诚信协议或类似协议的约束，以解决有关不遵守这些法律的指控，则我们可能会受到额外的报告要求和监督；以及那个削减或重组我们的业务。

其中许多法律尚未得到监管机构或法院的充分解释，而且其条款有各种各样的解释，这增加了我们被认定违反这些法律的风险。努力确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗保健法律法规将涉及大量成本。任何针对我们违反这些法律的诉讼，即使我们成功地进行了辩护，也可能导致我们承担巨额法律费用，并转移管理层对业务运营的注意力。不断变化的合规环境以及建立和维护强大且可扩展的系统以遵守具有不同合规和/或报告要求的多个司法管辖区的需求增加了医疗保健公司违反一项或多项要求的可能性。

如果获得批准，我们当前或任何未来的候选产品可能无法获得承保和足够的赔偿，这可能会使我们难以盈利地进行销售。

我们商业化的任何候选产品的市场接受程度和销售情况，如果获得批准，将部分取决于第三方付款人对这些药物和相关治疗的报销程度，包括政府卫生管理机构、管理式医疗组织和其他私人健康保险公司。第三方付款人决定他们将支付哪些疗法费用并确定报销水平。第三方付款人通常依靠医疗保险承保政策和付款限制来制定自己的保险和报销政策。但是，关于我们开发的任何候选产品的承保范围和补偿金额的决定将根据付款人逐一做出。一个付款人决定为药品提供保险并不能决定另一位付款人是否也将为该药品提供保险和足够的报销。此外，第三方付款人决定为治疗提供保险并不意味着足够的报销率将获得批准。每个付款人决定是否为疗法提供保险，将向制造商支付多少金额以及该疗法将在处方库的哪个等级上投放。付款人的承保药物清单或处方库中的位置通常决定了患者获得治疗所需的共同付款，并可能对患者和医生采用此类疗法产生重大影响。即使我们获得监管部门批准的任何候选产品获得了优惠的承保范围和报销地位，未来也可能会实施不太优惠的承保政策和报销率。根据自己的病情接受治疗的患者以及开此类服务的提供者通常依赖第三方付款人来报销全部或部分相关的医疗费用。除非提供保险并且报销足以支付我们药物费用的很大一部分，否则患者不太可能使用我们的药物。

在美国以外，报销和医疗支付系统因国家而异，许多国家已经对特定产品和疗法设定了价格上限。例如，欧盟为欧盟成员国提供了选择方案，以限制其国家健康保险体系提供报销的药品范围，并控制人用药品的价格。欧盟成员国可以批准该药品的具体价格，可以拒绝按制造商设定的价格报销产品，也可以对将该药品投放市场的公司的盈利能力采取直接或间接控制制度。许多欧盟成员国还定期审查其药品报销程序，这可能会对报销状况产生不利影响。我们预计，欧盟成员国的立法者、决策者和医疗保险基金将继续提出和实施控制成本的措施，例如降低最高价格，降低或缺乏报销范围，以及激励使用更便宜的（通常是仿制药）的产品作为品牌产品的替代品，和/或通过平行进口获得的品牌产品以降低医疗成本。

美国医疗保健行业和其他地方的主要趋势是成本控制。第三方付款人试图通过限制特定药物的承保范围和报销金额来控制成本。我们商业化的任何药物可能无法获得承保和报销，如果可以报销，则不确定报销水平将是多少。承保范围和报销不足可能会影响我们获得上市批准的任何药物的需求或价格。如果不提供保险和足够的补偿，或者仅在有限的水平上提供，我们可能无法成功地将我们当前和未来开发的任何候选产品商业化。

医疗保健立法改革措施可能会对我们的业务和经营业绩产生负面影响。

在美国和一些外国司法管辖区，已经并将继续有几项有关医疗保健系统的立法和监管变更以及拟议的变更，这些变更可能会阻止或延迟候选产品的上市批准，限制或监管批准后的活动，并影响我们销售任何获得上市批准的候选产品的盈利能力。

美国和其他地方的决策者和付款人对促进医疗保健系统的变革抱有浓厚的兴趣，其既定目标是控制医疗成本、提高质量和/或扩大可及性。在美国，制药业一直是这些努力的特别重点，并受到重大立法举措的严重影响。2010年3月，ACA获得通过，这极大地改变了政府和私人保险公司为医疗保健提供资金的方式，并对美国产生了重大影响。

制药业。ACA一直受到司法和国会的质疑。例如，2021年6月17日，美国最高法院以程序为由驳回了一项质疑，该质疑辩称ACA完全违宪，因为 “个人授权” 已被国会废除。在美国最高法院作出裁决之前，拜登总统于2021年1月28日发布了一项行政命令，启动了特殊注册期，目的是通过ACA市场获得健康保险。该行政命令还指示某些政府机构审查和重新考虑其限制获得医疗保健的现有政策和规定，包括重新审查医疗补助示范项目和豁免计划，其中包括工作要求，以及为通过医疗补助或ACA获得健康保险设置不必要障碍的政策。2022年8月16日，拜登总统签署了2022年通货膨胀降低法案（“IRA”），使之成为法律，该法案除其他外，将对在ACA市场购买健康保险的个人的强化补贴延长至2025计划年度。IRA还通过大幅降低受益人最高自付成本，消除了医疗保险D部分计划下的 “甜甜圈洞”，并通过一项新制定的制造商折扣计划，它还允许美国政府在没有仿制药或生物仿制药竞争的情况下就某些高成本药物和生物制剂的医疗保险b部分和D部分的定价进行谈判，要求公司为上涨速度快于通货膨胀的药品价格向医疗保险支付回扣，并推迟回扣规则要求通过药房补助金经理向受益人提供回扣。爱尔兰共和军的实施目前仍在进行中，诉讼质疑爱尔兰共和军医疗保险药品价格谈判计划的合宪性。IRA对我们的业务和整个医疗保健行业的影响尚不清楚。

自ACA颁布以来，已经提出并通过了其他立法变革，包括将每个财政年度向医疗保险提供者支付的医疗保险总额削减至多2％，该补助金于2013年4月生效，由于随后对该法规进行了立法修订，除非国会采取更多行动，否则将持续到2032年。

此外，鉴于处方药和生物制剂成本的上涨，美国政府加强了对药品定价行为的审查。这种审查导致国会最近进行了几项调查、总统行政命令以及拟议和颁布的联邦和州立法，旨在提高产品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，并改革政府的产品计划补偿方法。例如，2021年7月，拜登政府发布了一项名为 “促进美国经济竞争” 的行政命令，其中包含多项针对处方药的条款。针对拜登的行政命令，美国卫生与公共服务部（“HHS”）于2021年9月9日发布了《解决高药品价格综合计划》，该计划概述了药品定价改革的原则，并列出了国会可以采取的各种潜在立法政策以及国会为推进这些原则可能采取的行政行动。此外，爱尔兰共和军除其他外，（1）指示国土安全部就医疗保险所涵盖的某些高支出单一来源药物和生物制剂的价格进行谈判，（2）根据医疗保险b部分和医疗保险D部分实施回扣，以惩罚超过通货膨胀的涨价。尽管医疗保险药品价格谈判计划目前面临法律挑战，但这些条款将从2023财年开始逐步生效。随着这些计划的实施，HHS已经并将继续发布和更新指导方针。目前尚不清楚IRA将如何实施，但可能会对制药行业产生重大影响。此外，为回应拜登政府2022年10月的行政命令，HHS于2023年2月14日发布了一份报告，概述了医疗保险和医疗补助创新中心的三种新测试模式，将根据其降低药品成本、促进可及性和改善医疗质量的能力进行评估。目前尚不清楚将来是否会将这些模型用于任何医疗改革措施。尽管其中一些措施和其他拟议措施可能需要通过其他立法的授权才能生效，而且拜登政府可能会撤销或以其他方式修改这些措施，但拜登政府和国会都表示，他们将继续寻求新的立法措施来控制药品成本。此外，美国政治格局的变化可能会影响围绕制药行业的市场情绪。

此外，为了使我们的产品在某些欧洲国家（包括一些欧盟成员国）获得补偿，我们可能需要汇编更多数据，将我们的产品与其他可用疗法的成本效益进行比较。在一些欧盟成员国，包括代表更大市场的成员国，药品的健康技术评估（HTA）已成为定价和报销程序中越来越常见的一部分。HTA流程是评估给定药品对个别国家的国家医疗体系的治疗、经济和社会影响的程序。HTA 的结果通常会影响

个别欧盟成员国的主管当局授予这些药品的定价和报销地位。目前，定价和报销决策在多大程度上受特定药品的HTA的影响因欧盟成员国而异。2021 年 12 月，欧盟通过了关于 HTA 的第 2021/2282 号法规，对第 2011/24/EU 号指令进行了修订。该法规于2022年1月生效，将从2025年1月起适用。它旨在促进欧盟成员国在评估健康技术（包括新药品）方面的合作，并为欧盟层面在这些领域的联合临床评估提供合作基础。该法规将允许欧盟成员国使用欧盟各地通用的HTA工具、方法和程序，尽早发现有前途的技术，并继续在其他领域进行自愿合作。个别欧盟成员国将继续负责评估健康技术的非临床（例如经济、社会、伦理）方面，并就定价和报销做出决策。如果我们无法为我们成功开发并可能获得监管部门批准的候选产品在欧盟成员国保持优惠的定价和报销地位，那么这些产品在欧盟的任何预期收入和增长前景都可能受到负面影响。

我们预计，将来可能采取的这些措施和其他医疗改革措施可能会导致更严格的保险标准，并给我们获得批准的药物的价格带来额外的下行压力。Medicare或其他类似外国计划的报销额的任何减少都可能导致私人付款人的付款类似减少。成本控制措施或其他医疗改革的实施可能会使我们无法创造收入、实现盈利或将我们的药物商业化。

我们预计，未来将采取更多的州和联邦医疗改革措施，其中任何措施都可能限制联邦和州政府为医疗保健产品和服务支付的金额，这可能会导致对我们的候选产品的需求减少或额外的定价压力。

如果我们获得批准在美国境外将任何经批准的产品商业化，那么与国际业务相关的各种风险可能会对我们的业务产生重大不利影响。

如果我们的任何候选产品获准在美国境外进行商业化，我们打算与第三方签订协议，在全球范围内或在更有限的地理区域进行销售。我们预计，我们将面临与建立国际业务关系相关的其他风险，包括：

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药品批准的不同监管要求；

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减少对知识产权，包括商业秘密和专利权的保护；

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关税、出口管制、制裁、贸易壁垒和监管要求的意外变化；

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经济疲软，包括通货膨胀，或特定外国经济和市场的政治不稳定；

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在国外生活或旅行的员工遵守税收、就业、移民和劳动法；

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外国税，包括预扣税款；

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外币波动，这可能导致运营费用增加和收入减少，以及与在另一个国家开展业务相关的其他义务；

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劳工动乱比美国更常见的国家的劳动力不确定性;

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任何影响国外原材料供应或制造能力的事件导致的生产短缺；

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可能不遵守美国《反海外腐败法》、《2010年英国反贿赂法》以及其他司法管辖区的类似反贿赂和反腐败法；

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地缘政治行动导致的业务中断，包括战争（例如俄罗斯入侵乌克兰和哈马斯与以色列之间的冲突）和恐怖主义，或自然灾害，包括地震、飓风、洪水和火灾、经济或政治不稳定、制裁或突发公共卫生事件，以及

相关的就地避难令、旅行、社交距离和检疫政策、抵制、贸易限制和其他商业限制；以及

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难以进口和出口临床试验材料和研究样本。

我们受美国和某些外国反腐败、反洗钱、进出口管制以及制裁法律和法规的约束。不遵守此类法律可能会使我们承担刑事和/或民事责任，并损害我们的业务。

我们受经修订的 1977 年《美国反海外腐败法》（FCPA）的约束，即《美国法典》第 18 篇第 201 节中所载的美国国内贿赂法规、《美国旅行法》、《美国爱国者法》以及我们开展活动的国家的反贿赂和反洗钱法。反腐败法的解释很宽泛，禁止公司及其员工、代理人和承包商授权、承诺、提供或直接或间接地向公共或私营部门的收款人提供不当付款或其他任何有价值的款项。《反海外腐败法》还要求上市公司制作和保存能够准确、公平地反映公司交易的账簿和记录，并设计和维持适当的内部会计控制体系。我们可能会与政府机构或政府附属医院、大学和其他组织的官员和雇员进行直接或间接的互动。此外，我们可能会聘请第三方中介机构来促进我们的临床研究活动和/或获得必要的许可、执照和其他监管批准。我们可能对员工、代理商、承包商或其他合作伙伴的腐败或其他非法活动承担责任，即使我们没有明确授权或实际了解此类活动。

我们还受出口管制和进口法律法规的约束，包括《美国出口管理条例》、美国海关法规、美国财政部外国资产控制办公室管理的各种经济和贸易制裁法规。出口管制和贸易制裁法律法规可能会完全限制或禁止向某些政府、个人、实体、国家和地区提供、销售或供应我们的候选产品，包括那些成为全面制裁或禁运目标的政府、个人、实体、国家和地区。

我们无法确保我们的所有员工、代理人、承包商或关联公司的员工、代理人、承包商都将遵守所有适用的法律和法规。违反反腐败、反洗钱、进出口管制或制裁法律法规的行为可能会导致巨额的民事和刑事罚款和处罚、监禁、出口或进口特权的丧失、取消资格、违约和欺诈诉讼、声誉损害和其他后果。

针对我们的产品责任诉讼可能会导致我们承担巨额责任，并可能限制我们可能开发的任何候选产品的商业化。

我们将面临与临床试验中候选产品的测试相关的固有产品责任风险，如果我们将任何候选产品商业化，将面临更大的风险。如果我们无法成功地为自己辩护，使其免受有关候选产品造成伤害的索赔，我们可能会承担巨额责任。无论是非曲直或最终结果如何，责任索赔都可能导致：

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对我们可能开发的任何候选产品的需求减少；

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我们的声誉受损和媒体的重大负面关注；

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监管机构发起调查；

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临床试验参与者的退出；

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为相关诉讼辩护的大量时间和费用；

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将管理和科学资源从我们的业务运营中转移出去；

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向试验参与者或患者提供可观的金钱奖励；

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收入损失；以及

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无法将我们可能开发的任何候选产品商业化。

我们目前持有有限产品责任保险。随着我们扩大临床试验以及候选产品的商业化，我们将需要购买额外的产品责任保险。保险越来越昂贵。如果我们无法以可接受的成本获得保险，也无法以其他方式保护潜在的产品责任索赔，我们将面临重大负债，这可能会对我们的业务和财务状况产生重大不利影响。如果我们因涉嫌由我们或合作者的产品造成的任何伤害而被起诉，我们的责任可能会超过我们的总资产和我们的负债支付能力。对我们提出的产品责任索赔或一系列索赔将减少我们的现金，并可能导致我们的股价下跌。

我们受与数据隐私和安全相关的严格且不断变化的美国和外国法律、法规、规则、合同义务、政策、合同和其他义务的约束。我们实际或被认为未能履行此类义务可能会导致监管调查或诉讼；诉讼（包括集体诉讼）和大规模仲裁要求；罚款和处罚；业务运营中断；声誉损害；收入或利润损失；以及其他不利的业务后果。

在正常业务过程中，我们收集、接收、存储、处理、生成、使用、转让、披露、公开、保护、处置、传输和共享（统称为 “处理”）个人信息和其他敏感信息，包括专有和机密业务数据、商业秘密、知识产权、我们收集的与临床试验相关的试验参与者的数据以及敏感的第三方数据。我们的数据处理活动可能会使我们承担许多数据隐私和安全义务，例如各种法律、法规、指导、行业标准、外部和内部隐私和安全政策、合同以及规范我们和代表我们处理个人信息的其他义务。

在美国，联邦、州和地方政府颁布了许多数据隐私和安全法律，包括数据泄露通知法、个人信息隐私法、消费者保护法（例如《联邦贸易委员会法》第 5 条）和其他类似法律（例如窃听法）。例如，经HITECH修订的HIPAA对受保护的健康信息的隐私、安全和传输提出了具体要求。一些州还颁布了全面的数据隐私法，这些法律要么于2023年生效，要么将在未来几年内生效。这些州综合数据隐私法为个人提供了与其个人信息相关的某些权利，包括访问、更正或删除某些个人信息的权利，以及选择退出某些数据处理活动的权利，例如定向广告、分析和自动决策。这些全面的州数据隐私法的一个例子是经2020年加利福尼亚州隐私权法案（“CPRA”）（统称为 “CCPA”）修订的2018年加利福尼亚州消费者隐私法，该法适用于身为加利福尼亚州居民的消费者、企业代表和雇员的个人信息，要求企业在隐私声明中提供具体披露，并满足此类加利福尼亚居民行使与其个人信息相关的某些权利的请求，例如这些权利如上所述。CCPA规定对违规行为处以行政罚款（每次违规最高7,500美元），并允许受某些数据泄露影响的私人诉讼当事人追回巨额法定赔偿。尽管CCPA豁免了在临床试验背景下处理的某些数据，但CCPA增加了合规成本和我们保留的有关加利福尼亚居民的其他个人信息的潜在责任。此外，CPRA扩大了CCPA的要求，包括增加了个人更正其个人信息的新权利，并成立了新的监管机构——加州隐私保护局来实施和执行法律。这些新的全面数据隐私法（包括CCPA）以及个人行使这些法律规定的权利可能会影响我们的业务以及提供产品和服务的能力。此外，近年来，联邦、州和地方各级还提出了其他数据隐私和安全法，并通过了其他法律。尽管其中一些法律豁免了在临床试验背景下处理的数据，但这些发展仍可能使合规工作进一步复杂化，并增加我们和我们所依赖的第三方的法律风险和合规成本。

在美国以外，越来越多的法律、法规和行业标准适用于数据隐私和安全。例如，欧盟的《通用数据保护条例》（EU GDPR）和英国通用数据保护条例（Uk GDPR）（统称为 GDPR）对个人信息的处理规定了严格的要求，违反这些法律的人将面临严厉的处罚。例如，根据GDPR，政府监管机构可能会对数据处理实施临时或明确的禁令，并根据欧盟GDPR（根据英国GDPR，处以高达2000万英镑）的罚款或全球年收入的4％的罚款，无论哪种情况，以较高者为准，或者我们可能会受到与处理由数据主体类别或消费者保护提起的个人信息相关的私人诉讼

法律授权代表的组织。此外，《瑞士联邦数据保护法》（FADP）也适用于瑞士境内的公司收集和处理个人信息，包括健康相关信息，或在某些情况下，瑞士境外的公司收集和处理。瑞士议会修订并通过了《FADP》。公司必须遵守修订后的FADP及其修订后的条例，这可能会增加合规成本、违规风险和对不合规行为的处罚。

在正常业务过程中，我们可能会将个人信息从欧洲和其他司法管辖区转移到美国或其他国家。欧洲和其他司法管辖区已颁布法律，要求对数据进行本地化或限制向其他国家传输个人信息。特别是，欧洲经济区（“EEA”）、英国和瑞士已严格限制向其普遍认为隐私法不足的美国和其他国家传输个人信息。其他司法管辖区可能会对其数据本地化和跨境数据传输法律采取同样严格的解释。尽管目前有多种机制可用于根据法律将个人信息从欧洲经济区和英国传输到美国，例如欧洲经济区和英国的标准合同条款、英国的国际数据传输协议/附录以及欧盟-美国数据隐私框架及其英国扩展（允许自我证明合规并参与该框架的相关美国组织进行传输），这些机制面临法律挑战，并且无法保证我们可以满足或依赖这些措施将个人信息合法地转移到美国。如果我们没有合法方式将个人信息从欧洲经济区、英国或其他司法管辖区转移到美国，或者符合法律要求的传输要求过于繁重，我们可能会面临重大的不利后果，包括我们的业务中断或退化，需要将我们的部分或全部业务或数据处理活动转移到其他司法管辖区（例如欧洲），增加监管行动风险，巨额罚款和处罚，无法传输数据并与合作伙伴、供应商和其他第三方合作，并禁止我们处理或传输经营业务所需的个人信息。一些欧洲监管机构因涉嫌违反欧盟GDPR的跨境数据传输限制而阻止公司将个人信息转移出欧洲。例如，2023年5月，爱尔兰数据保护委员会认定，一家大型社交媒体公司使用标准合同条款将个人数据从欧洲传输到美国是不够的，因此对该公司处以12亿欧元的罚款，并禁止该公司向美国转移个人数据。

我们的员工和人员可能会使用生成式人工智能（“AI”）技术来开展工作，在生成式人工智能技术中披露和使用个人信息受各种隐私法和其他隐私义务的约束。政府已经通过并可能通过更多监管生成人工智能的法律。我们使用这项技术可能会导致额外的合规成本、监管调查和行动以及消费者诉讼。如果我们无法使用生成式人工智能，它可能会降低我们的业务效率并导致竞争劣势。

除数据隐私和安全法律外，根据合同，我们还受行业团体采用的行业标准的约束，将来可能会受到此类义务的约束。我们还受与数据隐私和安全相关的其他合同义务的约束，我们履行此类义务的努力可能不会成功。

此外，我们还发布有关数据隐私和安全的隐私政策、营销材料和其他声明，例如遵守某些认证或自我监管原则。如果发现这些政策、材料或声明存在缺陷、缺乏透明度、欺骗性、不公平或误导我们的做法，我们可能会受到监管机构的调查、执法行动或其他不利后果。

与数据隐私和安全（以及消费者的数据隐私期望）相关的义务正在以越来越严格的方式迅速变化，这给未来的有效法律框架带来了一些不确定性。此外，这些义务可能受不同的适用和解释的约束，这可能不一致或在不同司法管辖区之间发生冲突。为这些义务做好准备和遵守需要大量资源，可能需要改变我们的信息技术、系统和惯例，也可能需要改变代表我们处理个人信息的任何第三方的信息技术、系统和惯例。尽管我们努力遵守所有适用的数据隐私和安全义务，但我们有时可能会失败（或被认为未能这样做）。此外，尽管我们做出了努力，但我们所依赖的人员或第三方可能无法履行此类义务，这可能会对我们的业务运营产生负面影响，以及

合规态势。例如，第三方处理器未能遵守适用的法律、法规或合同义务都可能导致不利影响，并可能导致政府机构或其他机构对我们提起诉讼。

如果我们或我们所依赖的第三方未能或被认为未能履行或遵守数据隐私和安全义务，我们可能会面临重大后果。这些后果可能包括但不限于政府的执法行动（例如调查、罚款、处罚、审计、检查等）；诉讼（包括集体诉讼）和大规模仲裁要求；额外的报告要求和/或监督；禁止处理个人信息；销毁或不使用个人信息的命令；以及监禁公司官员。特别是，原告越来越积极地向公司提出与隐私相关的索赔，包括集体诉讼和大规模仲裁要求。其中一些索赔允许在每次违规行为的基础上追回法定损害赔偿，如果可行，则有可能获得巨额法定赔偿，具体取决于数据量和违规次数。任何此类事件都可能对我们的声誉、业务或财务状况产生重大不利影响，包括但不限于：客户流失；我们的业务运营（包括相关的临床试验）中断或停止；无法处理个人信息或在某些司法管辖区开展业务；开发或商业化我们产品的能力有限；为任何索赔或查询辩护所花费的时间和资源；负面宣传；或修订或重组我们的业务。

与使用人工智能和机器学习相关的问题可能会对我们的业务和经营业绩产生不利影响。

Magellan™ 是我们的平台技术，它利用人工智能支持的结构生物学、专有算法和由尖端的CSCS瑞士国家超级计算中心提供支持的基于物理的模型，来探索与疾病相关的蛋白质上的新型变构结合袋。与使用人工智能和机器学习等不断发展的新技术相关的问题可能会导致我们遭受品牌或声誉损害、竞争损害、法律责任以及新的或加强的政府或监管审查，我们可能会为解决此类问题承担额外费用。与许多创新一样，人工智能带来的风险和挑战可能会破坏或减缓其采用，从而损害我们的业务。例如，与使用人工智能相关的感知或实际的技术、法律、合规、隐私、安全、道德或其他问题可能会导致公众对人工智能的信心受到损害，这可能会损害我们的商业声誉。此外，与使用人工智能相关的诉讼或政府监管也可能对我们和其他人开发和提供使用人工智能的产品的能力产生不利影响，并增加这样做的成本和复杂性。由于此类系统所涉及的计算成本的性质，开发、测试和部署人工智能系统还可能会增加我们产品的成本状况，这可能会影响我们的项目利润率并对我们的业务和经营业绩产生不利影响。此外，人工智能技术的市场需求和接受度尚不确定，我们的产品开发工作可能不成功。

如果我们的信息技术系统或数据，或我们所依赖的第三方的信息技术系统或数据遭到泄露，我们可能会遭受此类泄露造成的不利后果，包括但不限于监管调查或诉讼、诉讼、罚款和处罚、业务运营中断、声誉损失、收入或利润损失以及其他不利后果。

在我们的正常业务过程中，我们或我们所依赖的第三方处理专有、机密和敏感的数据，包括个人信息（例如健康相关数据）、商业计划、财务信息、知识产权和商业秘密（统称为敏感信息），因此，我们和我们所依赖的第三方面临着各种不断变化的威胁。

网络攻击、基于互联网的恶意活动、线上和线下欺诈以及其他类似活动普遍存在并持续增加。这些威胁变得越来越难以发现。这些威胁来自各种来源，包括传统的计算机 “黑客”、威胁参与者、“黑客活动家”、有组织犯罪威胁行为者、人员（例如通过盗窃或滥用）、复杂的民族国家和民族国家支持的行为者。一些行为者现在参与并将继续参与网络攻击，包括但不限于出于地缘政治原因以及与军事冲突和国防活动相关的民族国家行为者。在战争和其他重大冲突时期，包括乌克兰战争和哈马斯与以色列之间的冲突，我们和我们所依赖的第三方可能容易受到包括网络攻击在内的这些攻击的更大风险，这些攻击可能会严重破坏我们的系统和运营、供应链以及生产、销售和分销我们的商品和服务的能力。

我们和我们所依赖的第三方面临各种不断变化的威胁，包括但不限于社会工程攻击（包括通过深度伪造，可能越来越难以识别为虚假攻击）、恶意代码（例如病毒和蠕虫）、恶意软件（包括由高级持续威胁入侵引起的）、拒绝服务攻击、凭据填充、凭据收集、人员不当行为或错误、勒索软件攻击、供应链攻击、软件错误、服务器故障、软件或硬件故障、数据或其他信息技术资产丢失、广告软件、电信故障、人工智能增强或促成的攻击以及其他类似威胁。特别是，勒索软件攻击，包括有组织犯罪威胁行为者、民族国家和民族国家支持的行为者的攻击，正变得越来越普遍和严重，可能导致我们的运营、提供产品或服务的能力严重中断、数据和收入损失、声誉损害和资金转移。勒索付款可以减轻勒索软件攻击的负面影响，但由于适用法律或法规禁止此类付款，我们可能不愿或无法支付此类款项。

随着越来越多的员工在办公场所或网络之外使用网络连接、计算机和设备，包括在家工作、在交通途中和在公共场所工作，远程工作已变得越来越普遍，也增加了我们信息技术系统和数据的风险。未来或过去的商业交易（例如收购或整合）可能会使我们面临额外的网络安全风险和漏洞，因为我们的系统可能会受到收购或整合实体系统和技术中存在的漏洞的负面影响。此外，我们可能会发现对此类收购或整合实体进行尽职调查时未发现的安全问题，并且可能很难将公司整合到我们的信息技术环境和安全计划中。

此外，我们对第三方服务提供商的依赖可能会给我们的业务运营带来新的网络安全风险和漏洞，包括供应链攻击和其他威胁。我们依靠第三方服务提供商和技术来运营关键业务系统，以处理各种环境中的敏感信息，包括但不限于基于云的基础架构、加密和身份验证技术、员工电子邮件、向客户交付内容以及其他职能的第三方提供商。我们还依赖第三方服务提供商来提供其他产品、服务或以其他方式运营我们的业务。我们监控这些第三方信息安全做法的能力有限，这些第三方可能没有足够的信息安全措施。如果我们的第三方服务提供商遇到安全事件或其他中断，我们可能会遭受不利后果。尽管如果我们的第三方服务提供商未能履行其对我们的隐私或安全相关义务，我们可能有权获得赔偿，但任何赔偿都可能不足以弥补我们的损失，或者我们可能无法收回此类赔偿。此外，供应链攻击的频率和严重程度都有所增加，我们无法保证供应链中的第三方和基础设施或第三方合作伙伴的供应链没有受到损害，也无法保证它们不包含可能导致我们的信息技术系统或支持我们和我们服务的第三方信息技术系统遭到破坏或中断的可利用缺陷或漏洞。

先前发现的任何威胁或类似威胁都可能导致安全事件或其他干扰。安全事件或其他中断可能导致未经授权的、非法的或意外地获取、修改、破坏、丢失、更改、加密、披露或访问我们的敏感信息。安全事件或其他中断可能会干扰我们（以及我们所依赖的第三方）运营业务的能力。

我们可能会花费大量资源或修改我们的业务活动（包括我们的临床试验活动），以防范安全事件。某些数据隐私和安全义务可能要求我们实施和维护特定的安全措施、行业标准或合理的安全措施，以保护我们的信息技术系统和敏感信息。尽管我们和我们的第三方服务提供商已经实施了旨在防范安全事件的安全措施，但无法保证这些措施会有效。我们采取措施检测和修复信息技术系统中的漏洞，但我们可能无法检测和修复所有漏洞，因为用于利用漏洞的威胁和技术经常变化，而且本质上往往很复杂。因此，此类漏洞可以被利用，但可能要等到安全事件发生后才能被发现。未经修复的高风险或严重漏洞对我们的业务构成重大风险。此外，我们在制定和部署旨在解决任何此类已发现漏洞的补救措施方面可能会遇到延迟。

适用的数据隐私和安全义务可能要求我们将安全事件通知相关的利益相关者。此类披露代价高昂，披露或不遵守此类要求可能导致

不利后果。如果我们（或我们所依赖的第三方）遇到安全事件或被认为经历了安全事件，我们可能会遭受不利后果。这些后果可能包括：政府执法行动（例如，调查、罚款、处罚、审计和检查）；额外的报告要求和/或监督；对处理敏感信息（包括个人信息）的限制；诉讼（包括集体诉讼）；赔偿义务；负面宣传；声誉损害；货币资金转移；我们的运营中断（包括数据的可用性）；财务损失；以及其他类似的损害。

我们的合同可能不包含责任限制，即使有责任限制，也无法保证合同中的责任限制足以保护我们免受与数据隐私和安全义务相关的责任、损害或索赔。除了遇到安全事件外，第三方还可能从公共来源、数据经纪人或其他方式收集、收集或推断出有关我们的敏感信息，这些信息会泄露有关我们组织的竞争敏感细节，并可能被用来破坏我们的竞争优势或市场地位。此外，我们的敏感公司信息可能会由于我们的员工、人员或供应商使用生成式人工智能技术而被泄露、披露或泄露。

影响金融服务行业的不利事态发展，例如涉及流动性、违约或金融机构或交易对手不履行义务的实际事件或担忧，可能会对我们当前和预计的业务运营以及我们的财务状况和经营业绩产生不利影响。

涉及流动性有限、违约、不履行义务或其他影响金融服务行业或金融服务行业其他公司的交易对手或其他不利事态发展的实际事件，或对任何此类事件或其他类似风险的担忧或传闻，过去和将来都可能导致整个市场的流动性问题。例如，2023年3月10日，加州金融保护与创新部关闭了硅谷银行（“SVB”），该部指定联邦存款保险公司（“FDIC”）为收款人。同样，2023年3月12日，Signature Bank和Silvergate Capital Corp. 分别进入破产管理阶段。未来特定金融机构或更广泛的金融服务行业的不利发展可能会导致整个市场的流动性短缺，削弱我们满足短期营运资金需求的能力，并造成额外的市场和经济不确定性。无法保证未来的信贷和金融市场不稳定以及对经济状况的信心恶化不会发生。我们的总体业务战略可能会受到任何此类经济衰退、流动性短缺、动荡的商业环境或持续不可预测和不稳定的市场状况的不利影响。如果股票和信贷市场恶化，或者金融机构出现不利的事态发展，则可能造成短期流动性风险，并使任何必要的债务或股权融资变得更加困难、成本更高、财务和运营契约更加繁重，并且具有更大的稀释性。未能及时以优惠条件获得任何必要的融资，可能会对我们的增长战略、财务业绩和股价产生重大不利影响，并可能要求我们推迟或放弃临床开发计划。此外，我们当前的一家或多家服务提供商、金融机构、制造商和其他合作伙伴有可能受到上述风险的不利影响，这可能会直接影响我们按计划和按预算实现运营目标的能力。

此外，宏观经济或金融服务行业的任何进一步恶化都可能导致我们的供应商损失或违约，这反过来又可能对我们当前和/或预计的业务运营以及经营业绩和财务状况产生重大不利影响。

与我们的普通股所有权相关的风险

我们普通股的市场价格一直波动，而且很可能会继续波动，您对我们证券的投资价值可能会下降。

自首次公开募股以来，我们的股价一直波动很大，并且可能会继续波动。总体而言，股票市场，尤其是制药、生物制药和生物技术股票市场，经历了极端的价格和交易量波动，这些波动往往与发行人的经营业绩无关或不成比例。我们普通股的市场价格可能会受到许多因素的影响，包括：

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我们的临床前研究和任何其他未来临床开发计划的结果和任何延迟，包括与健康流行病或流行病或其他我们无法控制的因素相关的任何延迟；

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证券分析师对财务业绩、发展时间表和其他公司里程碑或建议的估计的实际或预期变化；

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宣布调整我们的运营重点，包括更改我们正在积极开发的计划；

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我们的竞争对手宣布重大收购、战略伙伴关系、合资企业、合作或资本承诺；

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我们或我们的竞争对手发布的技术创新或新产品的公告；

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宣布FDA或类似的外国监管机构批准或不批准我们的候选产品或其他与产品相关的行动；

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涉及我们的发现工作和临床试验的进展；

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有关专利或专有权利的发展或争议，包括针对我们或我们的潜在被许可人的侵权、干涉或其他诉讼的公告；

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涉及我们产品商业化努力的事态发展，包括影响商业化时机的事态发展；

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有关我们的竞争对手或整个生物技术、制药或药物递送行业的公告；

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公众对我们的候选产品或竞争对手产品的安全性或有效性的担忧；

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政府对制药或医疗行业监管的变化；

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第三方保险公司或政府机构报销政策的变化；

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我们的经营业绩的实际或预期波动；

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证券分析师财务估算或建议的变化；

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涉及企业合作者的事态发展（如果有）；

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会计原则的变化；

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总体经济、工业和市场状况、通货膨胀加剧以及中央银行为应对通货膨胀、汇率波动、供应链中断以及大宗商品、能源和燃料价格上涨而采取的措施；

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政治不稳定、自然灾害、恐怖主义和/或战争事件的影响，例如乌克兰战争和哈马斯与以色列之间的冲突，以及俄罗斯、美国和欧洲国家以及中国等其他国家之间的此类冲突造成的相应紧张局势；以及

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我们的任何关键科学或管理人员的流失。

过去，证券集体诉讼通常针对证券市场价格波动的公司，尤其是生物技术和制药公司。无论是否有理，对我们提起的诉讼都可能导致巨额成本，并分散管理层的注意力和资源，这可能会对我们的业务、经营业绩和财务状况产生不利影响。

股票市场的波动和普通股价格的下跌也增加了我们可能无法满足继续在纳斯达克全球市场上市的1.00美元的最低股价要求的可能性。如果纳斯达克全球市场因未能达到上市标准而将我们的证券从其交易所退市，我们和我们的股东可能会面临重大的负面后果，包括：

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我们证券的市场报价供应有限；

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确定普通股是 “便士股”，这将要求普通股交易经纪人遵守更严格的规则，这可能会导致普通股二级交易市场的交易活动减少；

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分析师的报道有限；以及

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将来发行额外证券或获得额外融资的能力降低。

由于作为上市公司运营，我们将承担并将继续增加成本，我们的管理层将被要求将大量时间用于新的合规举措和公司治理实践。

作为一家上市公司，尤其是在我们不再有资格成为新兴成长型公司之后，我们将承担并将继续承担以前未发生的重大法律、会计和其他费用。《萨班斯-奥克斯利法案》、《多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法》、纳斯达克的上市要求以及其他适用的证券规则和条例对美国上市公司提出了各种要求，包括建立和维持有效的披露和财务控制以及公司治理惯例。我们的管理层和其他人员将需要为这些合规举措投入大量时间。此外，这些规章制度将增加我们的法律和财务合规成本，并将使某些活动更加耗时和昂贵。这些规则和条例往往会有不同的解释，因此，随着监管和管理机构提供新的指导，它们在实践中的应用可能会随着时间的推移而发生变化。这可能会导致合规问题持续存在不确定性，并导致持续修订披露和治理做法所必需的成本增加。

尽管我们仍然是一家新兴的成长型公司，但我们无需附上由我们的独立注册会计师事务所发布的关于财务报告内部控制的认证报告。但是，根据萨班斯-奥克斯利法案第404条，我们需要提供管理层的报告，除其他外，说明我们对财务报告的内部控制的有效性。记录和评估我们对财务报告的内部控制的过程既昂贵又具有挑战性。在这方面，我们需要继续拨出内部资源，通过测试验证控制措施是否按设计运作，并维持财务报告内部控制的持续报告和改进程序。尽管我们做出了努力，但我们仍有可能无法在规定的时限内或根本无法得出结论，认为我们对财务报告的内部控制是按照第404条的要求有效的。如果我们发现一个或多个重大缺陷，由于对财务报表的可靠性失去信心，可能会导致金融市场的不利反应。

我们是一家 “新兴成长型公司”，降低适用于新兴成长型公司的报告要求可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。

最早在（i）2026年12月31日，（ii）年总收入超过10.7亿美元之后的第一个财年，（iii）我们在前三年中发行超过10亿美元的不可转换债务证券的日期，或（iv）截至非关联公司持有的普通股市值超过7亿美元的任何财政年度末，我们仍将保持新兴成长型公司的状态该财年第二季度末。

我们目前没有遵守纳斯达克全球市场对上市证券的最低市值（“MVLS”）5000万美元的要求。如果我们的普通股退市，我们普通股的市场价格和流动性以及我们筹集额外资金的能力将受到不利影响。

我们的普通股目前在纳斯达克全球市场（“纳斯达克”）上市。证券在纳斯达克继续上市的条件是遵守各种持续上市标准。2024年7月11日，我们收到了纳斯达克的一封信（“通知”），通知我们，在截至2024年7月10日的30个工作日内，我们没有达到纳斯达克市场规则5450（b）（2）（A）（“MVLS规则”）规定的维持持续上市所需的5000万美元上市证券的最低市值。

根据纳斯达克规则的规定，我们有180个日历日或直到2025年1月7日（“合规日期”）才能恢复合规。为了恢复合规，我们上市证券的市值必须在2025年1月7日之前的任何时候至少连续10个工作日收于5000万美元或以上。如果我们在合规日期之前无法恢复对MVLS要求的遵守或者我们无法继续达到其他持续上市的要求，包括1.00美元的最低出价，纳斯达克将通知公司其证券将退市，届时公司可以就退市决定向纳斯达克听证小组提出上诉。

该通知目前对公司证券在纳斯达克的上市没有影响。公司打算从现在起到合规日期之间积极监控其MVL，并可能在适当的情况下评估可用选项，包括申请向纳斯达克资本市场转让，以解决缺陷并重新遵守该要求。尽管该公司正在努力维持其证券在纳斯达克全球的上市，但无法保证公司能够恢复或维持对纳斯达克全球上市标准的遵守或满足将其证券转让到纳斯达克资本市场的必要要求。

如果我们的普通股从纳斯达克退市，我们的普通股很可能会在为非上市证券设立的场外交易市场上进行交易，例如OTCQB或场外市场集团公司维护的粉红市场。投资者可能会发现在场外市场上出售我们的普通股或在寻求买入时获得准确报价不太方便，许多投资者可能不会买入或卖出我们的普通股由于难以进入场外市场，政策禁止他们进行交易未上市的证券

出于全国交流或其他原因。此外，作为退市证券，我们的普通股将作为 “便士股” 受美国证券交易委员会规则的约束，该规则对经纪交易商提出了额外的披露要求。与细价股相关的法规，加上低价股投资者每笔交易的成本通常更高，这是由于经纪人佣金通常比高价股票价格的比例更高等因素所致，将进一步限制投资者交易我们普通股的能力。

如果退市，我们预计将采取行动恢复对纳斯达克全球市场或其他国家交易所上市要求的合规性，但我们无法保证我们采取的任何此类行动将允许我们的普通股继续在纳斯达克全球市场上市，稳定我们的市场价格，改善普通股的流动性，防止我们的普通股跌破纳斯达克全球市场的最低出价要求，或防止将来不遵守该要求纳斯达克全球市场或其他国家交易所的上市要求。

我们使用净营业亏损结转额和某些其他税收属性的能力可能受到限制。

我们在历史上蒙受了巨大损失，预计在可预见的将来不会盈利，也可能永远无法实现盈利。根据适用的瑞士税法，我们瑞士子公司的净营业亏损或NOL可以结转七年，并将从2025年开始到期。根据适用的美国联邦所得税法，我们在 2017 年 12 月 31 日或之前开始的纳税年度产生的联邦 NOL 结转额只能结转20年。我们在2017年12月31日之后的纳税年度中产生的联邦净利润结转可以无限期结转，但此类联邦净利润结转额的扣除性可能受到限制。目前尚不确定各州是否以及在多大程度上在NOL结转的待遇方面将遵守美国联邦所得税法。此外，根据经修订的1986年《美国国税法》第382和383条以及州法律的相应条款，如果公司发生 “所有权变更”（通常定义为三年内其股权所有权的变动（按价值计算）超过50％，公司使用变更前的NOL结转额和其他变更前税收属性（例如研究税收抵免）来抵消其变更后的收入或税收可能有限。我们过去曾经历过所有权变更。此外，由于股票所有权的后续转移，我们将来可能会发生所有权变更，其中一些转移超出了我们的控制范围。因此，如果我们获得净应纳税所得额，我们使用变更前的NOL结转额来抵消应纳税所得额的能力可能会受到限制，这可能会导致我们未来的纳税义务增加。此外，在州一级，可能会暂停或限制NOL结转额的使用，这可能会加速或永久增加我们所欠的州税。

对我们或我们的客户不利的税收法律或法规的变化可能会对我们的业务、现金流、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。

新的税法、法规、规则、规章或法令可以随时颁布。例如，最近颁布的IRA除其他规定外，对某些大公司的账面收入征收15％的最低税，对某些公司股票回购征收1％的消费税。此外，现有的税法、法规、规则、规章或条例可以随时以不同的方式解释、更改、废除或修改。任何此类颁布、解释、变更、废除或修改都可能对我们产生不利影响，可能具有追溯效力。特别是，根据《冠状病毒援助、救济和经济安全法》或任何未来的税收改革立法修订的《减税和就业法》，公司税率的变化、递延所得税净资产的变动、国外收入的税收以及支出的可扣除性，可能会对我们的递延所得税资产的价值产生重大影响，导致大量的一次性费用，并增加我们未来的税收支出。

我们预计不会为普通股派发股息，因此，股东必须依靠股票升值来获得任何投资回报。

我们从未申报或支付过普通股的现金分红，预计在可预见的将来也不会这样做。股息的申报受董事会的自由裁量权和适用法律规定的限制，并将取决于各种因素，包括我们的经营业绩、财务状况、未来前景以及董事会认为相关的任何其他因素。如果您需要从投资我们公司的股息中获得股息收入，则不应依赖对我们公司的投资。您的投资成功可能完全取决于

未来我们普通股市场价格的任何升值都是不确定和不可预测的。无法保证我们的普通股会升值。

我们的现有股东在公开市场上出售大量普通股可能会导致我们的股价下跌。

我们的大量普通股随时都可能在公开市场上出售。如果我们的股东在公开市场上出售大量普通股，或者市场认为我们的股东打算出售大量普通股，那么我们普通股的市场价格可能会大幅下跌。我们无法预测我们在公开市场上的股票出售或待售股票的供应情况将对我们普通股的市场价格产生什么影响（如果有的话）。但是，未来我们在公开市场上出售大量普通股，包括行使未偿还期权时发行的股票，或认为可能进行此类出售，可能会对我们普通股的市场价格产生不利影响。

我们还预计，未来可能需要大量的额外资本来继续我们的研发活动以及与上市公司运营相关的成本。为了筹集资金，我们可能会以我们不时确定的价格和方式通过一次或多笔交易出售普通股、可转换证券或其他股权证券。这些出售，或者市场上认为大量股票的持有人打算出售股票，可能会降低我们普通股的市场价格。

优先股的潜在发行可能会损害我们证券持有人的权利。

我们的公司章程使董事会能够指定和发行一个或多个系列的优先股。因此，董事会可以在未经股东批准的情况下发行具有投票权、分红、转换、清算或其他权利的优先股，这可能会对普通股持有人的相对投票权和股权产生不利影响。优先股的发行可能附带每股超过一票的投票权，可能会起到阻碍、推迟或阻止我们控制权变更的作用。对收购尝试的可能影响可能会对我们的证券价格产生不利影响。尽管除首次公开募股外，我们目前无意指定任何系列或发行任何优先股，但将来我们可能会这样做。

如果证券或行业分析师不发布有关我们业务的研究或报告，或者他们不利地改变了对我们股票的建议，我们的股价和交易量可能会下降。

我们普通股的交易市场将受到行业或证券分析师发布的有关我们或我们业务的研究和报告的影响。目前，我们的行业和金融分析师的研究覆盖范围有限。即使我们的分析师覆盖范围增加，如果一位或多位报道我们的分析师下调了股票评级，我们的股价也可能会下跌。如果其中一位或多位分析师停止对我们公司的报道或未能定期发布有关我们的报告，我们可能会失去在金融市场的知名度，这反过来又可能导致我们的股价或交易量下降。

我们的组织文件和特拉华州法律中的反收购条款可能会阻止或延迟您可能认为有利的收购我们的尝试。

我们修订和重述的公司注册证书（“经修订的章程”）以及修订和重述的章程（“经修订的章程”）中包含的条款可能会使未经董事会批准的合并或收购变得更加困难。除其他外，这些规定：

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允许我们授权发行与股东权益计划或其他计划相关的未指定优先股，其条款可以确定，股票可以在未经股东批准的情况下发行，其中可能包括超级投票、特别批准、分红或其他优于普通股持有人权利的权利或优惠；

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规定只有通过董事会的多数票或所有股东在任何年度董事选举中均有权投的至少 66 2/ 3% 的选票的持有人投赞成票，才能修改或废除我们的章程；以及

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制定提名董事会选举或提出股东可在股东大会上采取行动的事项的预先通知要求。

此外，作为特拉华州的一家公司，我们还受特拉华州法律条款的约束，这可能会损害我们的股东可能认为受益的收购尝试。特拉华州法律中的这些反收购条款和其他条款可能会阻止、推迟或阻止涉及我们控制权变更的交易，包括股东可能认为有利或可能对我们普通股的市场价格产生负面影响的行动。这些条款还可能阻碍代理竞争，使您和其他股东更难选出自己选择的董事，也使我们更难采取股东想要的其他公司行动。

我们的修订章程规定，特拉华州财政法院将是我们与股东之间几乎所有争议的唯一和专属的法庭，联邦地方法院将是审理《证券法》索赔的唯一和专属的论坛，这可能会限制我们的股东为与我们或我们的董事、高级管理人员或员工之间的争议获得有利司法论坛的能力。

我们的修订章程规定，除非我们同意选择替代法庭，否则特拉华州财政法院是以下事项的唯一专属论坛：（i）代表我们提起的任何衍生诉讼或诉讼；（ii）声称我们的任何董事、高级管理人员或其他雇员违反我们或股东的信托义务的任何诉讼；（iii）任何主张索赔的诉讼根据《特拉华州通用公司法》（“DGCL”）、经修订的章程或经修订的章程或DGCL的规定产生赋予特拉华州财政法院专属管辖权；或（iv）任何主张受内政原则管辖的索赔的诉讼，前提是专属法庭条款不适用于为执行经修订的1934年《证券交易法》或《交易法》规定的任何责任或义务而提起的诉讼，也不适用于联邦法院拥有专属管辖权的任何索赔。我们的修订章程进一步规定，除非我们以书面形式同意选择替代法庭，否则联邦地方法院是解决任何主张《证券法》权利的投诉的唯一和专属的论坛，但须由特拉华州对此类专属法庭条款的可执行性做出最终裁决。我们注意到，投资者不能放弃对联邦证券法及其相关规章制度的遵守。法院条款的选择可能会限制股东向其认为有利于与我们或我们的董事、高级管理人员或其他员工的争议的司法论坛提出索赔的能力，这可能会阻碍对我们和我们的董事、高级管理人员和其他员工提起此类诉讼。或者，如果法院认定我们的修订章程中包含的诉讼地选择条款在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会承担与在其他司法管辖区解决此类诉讼相关的额外费用，这可能会损害我们的业务、经营业绩和财务状况。

我们的组织文件中关于董事和高级管理人员免责和赔偿的规定可能会导致我们的巨额支出，并可能阻碍对我们的董事和高级管理人员提起诉讼。

我们经修订的章程和经修订的章程规定，在特拉华州法律允许的最大范围内，我们的董事和高级管理人员因违反信托义务而对我们和股东承担的个人损害赔偿责任。这些条款可能会阻止我们或我们的股东通过衍生诉讼对任何违反信托义务的现任或前任董事或高级管理人员提起诉讼，即使此类法律行动如果成功，可能会使我们或我们的股东受益。此外，我们的经修订的章程和经修订的章程规定，我们将在特拉华州法律允许的最大范围内，赔偿我们的董事和高级管理人员因其担任董事和高级管理人员而对他们提起的任何威胁、未决或已完成的诉讼、诉讼或诉讼所产生的费用或损失。我们还打算与每位董事和执行官签订赔偿协议。这些赔偿义务可能导致我们承担巨额支出来支付对董事或高级管理人员的和解费用或损害赔偿。

第 2 项。未注册的股权证券销售和所得款项的使用。

未注册证券的销售

没有。

第 3 项。优先证券违约。

不适用。

第 4 项。矿山安全披露。

不适用。

第 5 项。其他信息。

内幕交易安排和政策

在截至2024年6月30日的季度中，无公司的董事或高级职员采用要么终止 S-k法规第408项中定义的 “规则10b5-1交易安排” 或 “非规则10b5-1交易安排”，旨在满足第10b5-1（c）条的肯定辩护条件。

第 6 项。展品。


		以引用方式纳入
展品编号	展品描述	表单	文件编号	展览	申报日期
3.1	经修订和重述的Gain Therapeutics, Inc.公司注册证书	8-K	001-40237	3.1	2021 年 3 月 17 日
3.2	修订和重述了Gain Therapeutics, Inc.的章程	8-K	001-40237	3.2	2021 年 3 月 17 日
4.1	预付认股权证表格	8-K	001-40237	4.1	6/14/2024
4.2	承销商认股权证的形式	8-K	001-40237	4.2	6/14/2024
31.1*	根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的《交易法》第13a-14（a）条和第15d-14（a）条对首席执行官进行认证。
31.2*	根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条通过的《交易法》第13a-14（a）条和第15d-14（a）条对首席财务官进行认证。
32.1†	根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18章第1350条对首席执行官和首席财务官的认证。
101.INS*	内联 XBRL 实例文档
101.SCH*	内联 XBRL 分类扩展架构文档
101.CAL*	内联 XBRL 分类扩展计算链接库文档
101.DEF*	内联 XBRL 分类法扩展定义链接库文档
101.LAB*	内联 XBRL 分类法扩展标签 Linkbase 文档
101.PRE*	内联 XBRL 分类扩展演示链接库文档
104*	封面交互式数据文件（格式为内联 XBRL 并嵌入在 ixBRL 文档中）

*随函提交。

† 根据《美国法典》第18章第1350条，本认证仅作为本季度报告的附带提供，不是为了经修订的1934年《证券交易法》第18条的目的而提交的，也不得以其他方式受该节的责任约束，也不得被视为注册人根据经修订的1933年《证券法》或经修订的1934年《证券交易法》提交的任何文件中，无论是之前制定的，还是在本协议发布之日之后，无论此类申报中使用何种通用公司语言。

签名

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使经正式授权的下列签署人代表其签署本报告。


	GAIN THERAPEUTICS, INC
	（注册人）


2024年8月8日	作者：/s/ Gene Mack
日期	吉恩·麦克
	首席财务官兼临时首席执行官
	（首席执行官兼首席财务官）

2024年8月8日	作者：/s/ Gianluca Fuggetta
日期	Gianluca Fuggetta
	财务副总裁
	（首席会计官）