附录 99.1
Kiora Pharmaceuticals公布第二季度业绩；视网膜疾病药物研发渠道正在向两项2期研究迈进
加利福尼亚州恩西尼塔斯——2024年8月9日——基奥拉制药公司（纳斯达克股票代码：KPRX）（“Kiora” 或 “公司”）公布了2024年第二季度财务业绩，并提供了其治疗视网膜疾病疗法产品线的最新情况。在本季度，Kiora通过与Théa开放创新（TOI）的合作，完成了用于治疗色素性视网膜炎的新型分子光开关 KIO-301 的第二阶段研究（ABACUS-2）的试验设计。同时，该公司正计划进行针对多种视网膜炎性疾病的小分子 KIO-104 的二期临床试验（CLARITY）。Kiora在本季度末拥有2780万美元的现金、现金等价物和短期投资。此外，该公司的近期应收账款来自TOI的研发报销和研究激励税收抵免，总额为370万美元。这使Kiora有望在任何潜在的合作里程碑之前进入2027年。
Kiora总裁兼首席执行官Brian m. Strem博士说：“我们正在推动两种令人兴奋且潜在的同类首创小分子进入2期试验。”“我们的现金状况使我们能够预先投入时间来设计和实施稳健的研究，这可以缩短上市时间，增加我们获得批准和商业成功的机会。
“KIO-301 是我们的小分子光开关，用于治疗遗传性视网膜疾病，例如色素性视网膜炎（RP）。根据我们与TOI的开发和商业化合作伙伴关系，我们负责进行2期临床试验。这种合作关系的战略优势包括 KIO-301 研发报销，以及在满足预定义的临床开发触发条件时可能获得的里程碑式付款。
“第二季度的一项关键举措是明确可批准的 KIO-301 终端的细节。通过与美国食品和药物管理局和欧洲监管机构的多次互动，功能视觉测试（例如导航路线和物体识别）仍然是获得批准的途径。虽然我们在 ABACUS-1 试验中部署了功能视觉测试，但我们试图进一步完善正在使用的评估，并在计划于今年晚些时候启动 2 期 ABACUS-2 试验之前，已开始对这些改进进行临床验证。临床验证的目标是最终确定用于 ABACUS-2 试验的终点，并成为视力恢复疗法临床试验的标准衡量标准，部分资金由Choroideremia 研究基金会 (CRF) 的拨款支持。ABACUS-2 是继美国眼科学会和视觉与眼科研究协会最新年会上报告的 ABACUS-1 中报告的阳性数据之后发布的。
“KIO-104 是一种有效的局部递送小分子，我们正在开发用于治疗多种炎性视网膜疾病。目标是为患者和医疗服务提供者提供替代慢性类固醇或全身性抗炎药的希望，这两种药物都可能导致并发症。KIO-104 的作用是抑制特定 T 细胞的数量和功能，从而造成破坏性的炎症水平。明年初，我们计划在10期阳性结果的基础上启动一项2期试验，在该试验中，我们将探索多种剂量并招募患有多种炎症性视网膜疾病（例如非感染性葡萄膜炎、糖尿病性黄斑水肿和视网膜静脉闭塞）的患者。该研究的结果将为一项或多项特定适应症的剂量扩大试验提供信息。目前正在进行其他非临床工作，以支持最终的试验设计，我们预计将于明年初启动临床试验。”
首席财务官梅利莎·托斯卡补充说：“我们保持了强劲的现金状况，第二季度末实际为3,150万美元，现金流超过两年，其中不包括任何潜在的里程碑付款或认股权证行使加速器。这为我们提供了实施、完成和报告两项稳健的2期研究数据的财政资源。”
2024年第二季度末及之后取得的里程碑包括：
KIO-301
•获得欧洲药品管理局（EMA）颁发的孤儿药产品称号，用于治疗一组遗传性视网膜疾病（IRD），包括色素性视网膜炎、脉络膜血症等。
•在 ABACUS-1 视觉与眼科学研究协会（ARVO）年会上报告的定量功能磁共振成像结果，显示神经活动比基线显著增加，特别是在大脑的视觉处理中心。观测到的大脑活动的增加是时间相关的，与先前报告的视野、视力和功能性视觉改善的改善一致。
•获得了CRF的拨款，以支持验证用于ABACUS-2 和其他遗传性视网膜疾病临床试验的深度失明患者的功能视力评估。
KIO-104
•启动了研究性新药，使临床前工作能够支持计划中的2期视网膜炎症临床试验。
•制定了用于治疗视网膜炎性疾病的 KIO-104 的二期临床试验（CLARITY）设计框架。
企业
•将梅利莎·托斯卡晋升为首席财务官。
•任命丽莎·沃尔特斯-霍弗特为公司董事会独立成员。
Kiora预计将实现以下临床和监管里程碑：
KIO-301
•2024 年下半年：完成 ABACUS-2 功能视觉终点的临床验证
•2024 年下半年：获准启动 2 期 ABACUS-2 研究
KIO-104
•2024 年下半年：完整的非临床第 2 阶段支持包
•2025 年上半年：启动第 2 阶段 CLARITY 研究
第二季度财务摘要
Kiora在2024年第二季度结束时获得了2780万美元的现金和现金等价物以及短期投资。此外，该公司记录了来自TOI的130万美元合作应收账款，用于报销的研发费用和230万美元的研发激励税收抵免。
2024年第二季度的收入为2万美元，而2023年第二季度没有收入。这笔收入被确认为Choroideremia Research Foundation拨款的一部分，该补助金旨在支持验证严重失明患者的功能性视力评估。
2024年第二季度，Kiora在研发上花费了200万美元。在抵消了与TOI签订的战略发展和商业化协议相关的110万美元费用报销抵免额之后，Kiora的净研发支出为90万美元，而2023年第二季度为140万美元。
2024年第二季度的一般和管理费用为150万美元，而2023年第二季度为110万美元。增长部分归因于与TOI签订的战略发展和商业化协议相关的技术会计咨询服务、基准调查以及与反向股票拆分相关的法律和其他咨询服务。
2024年第二季度的净亏损为220万美元，而2023年第二季度的净亏损为260万美元。净亏损的减少主要归因于抵消了与TOI签订的 KIO-301 战略开发和商业化协议相关的110万美元的 KIO-301 支出抵免。
关于 Kiora 制药
Kiora Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物技术公司，正在开发和商业化治疗孤儿视网膜疾病的产品。KIO-301 正在开发用于治疗色素性视网膜炎、脉络膜血症和斯塔加特病。它是一种分子光电开关，有可能恢复视力
遗传性和/或年龄相关性视网膜变性的患者。KIO-104 正在开发用于治疗后部非感染性葡萄膜炎。它是二氢乳清酸脱氢酶的下一代非甾体免疫调节小分子抑制剂。除了新闻稿和美国证券交易委员会文件外，我们预计还将在我们的网站www.kiorapharma.com和社交媒体账户上发布可能与投资者相关的信息。我们鼓励投资者在推特和领英上关注我们，访问我们的网站和/或订阅电子邮件提醒。
前瞻性陈述
本新闻稿中的一些声明是 “前瞻性的”，是根据1995年《私人证券诉讼改革法》的安全港条款作出的。这些 “前瞻性” 陈述包括与Kiora执行开发和商业化工作以及与Kiora开发阶段产品（包括 KIO-104、KIO-301、KIO-201 和 KIO-101）相关的其他监管或营销批准工作的能力以及其成功的陈述，此类批准或成功可能无法及时获得或实现，或根本无法获得或取得成功，现有手头现金足以为特定时期的运营提供资金，预计的现金流，及时的能力完成 2024 年的计划计划，包括 KIO-301 和 KIO-104 的 2 期临床开发、KIO-301 可能成为遗传性退行性疾病（如 RP）患者的首选治疗方案、Kiora 进一步资助开发 KIO-104 的计划、KIO-104 减轻炎症的可能性、KIO-104 的 20期试验结果公布时机、KIO-104 应用于其他视网膜炎性疾病的可能性，以及研发和总体研究的预期趋势 2024年的行政支出。这些声明涉及风险和不确定性，可能导致结果与本新闻稿中列出的声明存在重大差异，包括满足与发行相关的成交条件的能力、及时进行临床试验的能力、市场和其他条件以及在 “风险因素” 标题下描述的某些风险因素，这些风险因素载于Kiora于2024年3月25日向美国证券交易委员会提交的10-k表年度报告或Kiora's中描述的 “风险因素” 标题下描述的某些风险因素其他公开文件，包括向其提交的10-Q表格美国证券交易委员会于2024年8月9日发布。Kiora的业绩还可能受到Kiora目前尚未意识到的因素的影响。本新闻稿中的前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日。除非法律要求，否则Kiora明确表示不承担任何义务或承诺公开发布此类声明的任何更新或修订，以反映其对该声明的期望的任何变化或任何此类声明所依据的事件、条件或情况的任何变化。
联系信息：
Investors@kiorapharma.com
财务表如下
KIORA 制药公司
简明的合并资产负债表
| | | | | | | | | | | |
| 2024 年 6 月 30 日（未经审计） | | 2023 年 12 月 31 日 |
| 资产 | | | |
| 流动资产： | | | |
| 现金和现金等价物 | $ | 6,575,394 | | | $ | 2,454,684 | |
| 短期投资 | 21,242,671 | | | — | |
| 预付费用和其他流动资产 | 339,646 | | | 233,382 | |
| 合作应收账款 | 1,341,297 | | | — | |
| 税收和其他应收账款 | 2,331,797 | | | 2,049,965 | |
| 流动资产总额 | 31,830,805 | | | 4,738,031 | |
| 非流动资产： | | | |
| 财产和设备，净额 | 63,487 | | | 8,065 | |
| 限制性现金 | 4,179 | | | 4,267 | |
| 无形资产和在建研发，净额 | 8,801,350 | | | 8,813,850 | |
| 具有使用权的经营租赁资产 | 82,322 | | | 106,890 | |
| 其他资产 | 32,122 | | | 40,767 | |
| 总资产 | $ | 40,814,265 | | | $ | 13,711,870 | |
| 负债和股东权益 | | | |
| 流动负债： | | | |
| 应付账款 | $ | 268,638 | | | $ | 206,260 | |
| 应计费用 | 1,345,192 | | | 1,380,666 | |
| 经营租赁负债 | 42,126 | | | 47,069 | |
| 短期或有对价 | — | | | — | |
| 流动负债总额 | 1,655,956 | | | 1,633,995 | |
| 非流动负债： | | | |
| 或有对价 | 5,236,999 | | | 5,128,959 | |
| 递延所得税负债 | 779,440 | | | 779,440 | |
| 经营租赁负债 | 40,197 | | | 59,822 | |
| 非流动负债总额 | 6,056,636 | | | 5,968,221 | |
| 负债总额 | 7,712,592 | | | 7,602,216 | |
| 承付款项和或有开支（注8） | | | |
| 股东权益： | | | |
| 优先股，面值0.01美元：授权1,000,000股；指定A系列3,750股，已发行和流通股票；1万股指定B系列，0股已发行和流通；2万股指定D系列，7股已发行和流通；1,280股指定E系列，0股已发行和流通，3,908股指定F系列，420股截至2024年6月30日和12月31日已发行和流通分别是 2023 | 4 | | | 4 | |
| 普通股，面值0.01美元：截至2024年6月30日和2023年12月31日，分别已授权1.5亿股和5000万股以及已发行和流通的2,970,545股和856,182股股票 | 267,373 | | | 77,078 | |
| 额外的实收资本 | 168,825,325 | | | 153,192,228 | |
| 累计赤字 | (135,745,294) | | | (146,976,855) | |
| 累计其他综合亏损 | (245,735) | | | (182,801) | |
| 股东权益总额 | 33,101,673 | | | 6,109,654 | |
| 负债和股东权益总额 | $ | 40,814,265 | | | $ | 13,711,870 | |
KIORA 制药公司
简明的合并运营报表以及
综合收益（亏损）
（未经审计）
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三个月 | | 六个月已结束，6月30日 |
| 2024 | | 2023 | | 2024 | | 2023 |
| 收入： | | | | | | | |
| 协作收入 | $ | — | | | $ | — | | | $ | 16,000,000 | | | $ | — | |
| 补助金收入 | 20,000 | | | — | | | 20,000 | | | — | |
| 总收入 | 20,000 | | | — | | | 16,020,000 | | | — | |
| 运营费用： | | | | | | | |
| 一般和行政 | 1,537,973 | | | 1,097,294 | | | 2,834,414 | | | 2,366,752 | |
| 研究和开发 | 906,680 | | | 1,392,099 | | | 2,400,339 | | | 1,830,382 | |
| | | | | | | |
| 或有对价公允价值的变化 | 120,234 | | | 143,619 | | | 108,040 | | | 352,545 | |
| 总运营费用 | 2,564,887 | | | 2,633,012 | | | 5,342,793 | | | 4,549,679 | |
| 营业收入（亏损） | (2,544,887) | | | (2,633,012) | | | 10,677,207 | | | (4,549,679) | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| 净利息收入 | 342,102 | | | 45,087 | | | 565,149 | | | 78,552 | |
| 其他收入，净额 | (18,861) | | | (25,888) | | | (10,795) | | | (11,222) | |
| 其他收入总额，净额 | 323,241 | | | 19,199 | | | 554,354 | | | 67,330 | |
| 净收益（亏损） | $ | (2,221,646) | | | $ | (2,613,813) | | | $ | 11,231,561 | | | $ | (4,482,349) | |
| 普通股每股净收益（亏损）——基本 | $ | (0.53) | | | $ | (7.15) | | | $ | 3.19 | | | $ | (15.63) | |
| 加权平均流通股数-基本 | 4,170,627 | | 365,530 | | 3,526,211 | | 286,729 |
| 普通股每股净收益（亏损）——摊薄 | $ | (0.53) | | | $ | (7.15) | | | $ | 2.79 | | | $ | (15.63) | |
| 加权平均流通股数-摊薄 | 4,170,627 | | 365,530 | | 4,031,174 | | 286,729 |
| | | | | | | |
| 其他综合收益（亏损）： | | | | | | | |
| 净收益（亏损） | $ | (2,221,646) | | | $ | (2,613,813) | | | $ | 11,231,561 | | | $ | (4,482,349) | |
| 有价证券的未实现亏损 | (2,828) | | | — | | | (2,828) | | | — | |
| 外币折算调整 | 21,467 | | | (10,449) | | | (60,106) | | | (43,120) | |
| 综合收益（亏损） | $ | (2,203,007) | | | $ | (2,624,262) | | | $ | 11,168,627 | | | $ | (4,525,469) | |