附录 99.1
普罗塔拉
Therapeutics公布2024年第二季度财务业绩以及
提供业务更新
| ● | 开启 在 ADVANCED-2 试验中，跟踪报告来自六个月可评估患者的初步数据 TARA-002 将于 2024 年第四季度在 NMIBC 上线 |
| ● | 期待 在 2025 年第一季度静脉注射氯化胆碱的关键试验中，为第一位患者服药 |
| ● | 当前 现金资源约为9000万美元，包括2024年4月私人募捐的净收益 配售，预计将为2026年的运营提供资金 |
新 约克，2024 年 8 月 6 日 — Protara Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：TARA），一家处于临床阶段的公司，正在开发变革性药物 治疗癌症和罕见疾病的疗法今天提供了业务最新情况，并公布了第二份财务业绩 截至2024年6月30日的季度。
“的 随着我们推进为患者提供变革性疗法的使命，上半年取得了重大进展 患有癌症和罕见疾病。” Protara Therapeutics首席执行官杰西·谢弗曼说。“值得注意的是， 我们最近宣布我们的 TARA-002 项目在非肌肉侵入性患者中公布了为期三个月的阳性数据，我们对此感到满意 膀胱癌（NMIBC）。我们相信，我们不断增长的临床数据集继续支持 TARA-002 作为一种有意义的药物的潜力 除了 NMIBC 治疗格局外，期待在第四季度分享我们 ADVANCED-2 试验的中期数据 今年。我们还继续专注于确定最佳的组合药物，因为我们相信 TARA-002 的作用机制 而且安全性使其在NMIBC的联合治疗中具有很大的应用潜力。”
先生。 谢弗曼继续说：“除了NMIBC计划外，我们还宣布与美国食品药品管理局就静脉注射（IV）胆碱的前进道路达成一致 氯化物用于长期肠外营养（PN）患者，我们预计将在第一项关键试验中开始给患者服药 2025 年季度。最后，我们针对淋巴管畸形儿科患者 TARA-002 的 2 期 STARBORN-1 试验仍在继续入组 (LMs)，这是一个服务不足的人群，没有美国食品药品监督管理局 (FDA) 批准的疗法。”
最近 进展和亮点
TARA-002 在 NMIBC
| ● | 这个 公司预计将分享预先计划的风险收益分析的初步结果 正在进行的 2 期开放标签 ADVANCED-2 中有大约十名可评估 6 个月的患者 在 2024 年第四季度进行试验。ADVANCED-2 试验正在评估膀胱内注射 TARA-002 在 NMIBC 患有原位癌或 CIS (± Ta/T1) 且属于 Bacillus Calmette-Guérin 的患者中 (BCG)-无反应 (n√100) 和 BCG-Naieve (n=27)。BCG 无反应的队列有 旨在注册时与 FDA 2018 年 BCG 无反应的非肌肉组织保持一致 浸润性膀胱癌：开发用于行业治疗指导的药物和生物制剂。 |
| ● | 在 除了 ADVANCED-2 试验外，该公司还在评估更高的剂量为 80KE1 剂量 并已完成了三名患者探索性给药队列的入组，预计会有数据 到今年年底。迄今为止，两者之间的安全状况没有观察到差异 40KE 和 80KE 的剂量。 |
| ● | 这个 公司继续探索在开始膀胱内注射之前的全身性启动剂量 给药，并对患有 CIS 的 NMIBC 患者使用 TARA-002 进行联合治疗。 鉴于 TARA-002 的行动机制和安全概况，该公司认为它有 在联合疗法中的应用潜力巨大，并正在努力确定最佳疗法 临床计划的选择。 |
四 为服用 PN 的患者提供氯化胆碱
| ● | 在四月 2024年，该公司宣布与美国食品药品管理局就静脉注射的注册前进道路达成一致 依赖于 PN 但无法或可能无法合成胆碱的患者中的氯化胆碱 来自口服或肠内营养来源。该公司预计将开始给患者服药 2025年第一季度的关键试验。 |
TARA-002 在 LM 中
| ● | 剂量 正在进行的 STARBORN-1 试验继续取得进展。公司已完成注册 属于第一个安全队列，不久将开始在第二个安全队列中招收患者。 STARBORN-1 是一项针对大囊性小儿患者 TARA-002 的 2 期临床试验 和混合囊性 LM。该试用版将包括年龄缓和安全准备工作，将报名参加 大约 30 名患者最多将接受四次 TARA-002 注射，间隔约为 相隔六个星期。该试验的主要终点是受试者的比例 表现出临床成功的大囊性和混合性囊性 LM，定义为两者兼有 完全响应（总Lm体积比基线减少90％至100％）或显著 通过轴向成像测得的响应（总Lm体积减少60％至90％以下）。 |
| ● | 在 除了 LM 之外，该公司还认为 TARA-002 有可能被用于治疗 其他颌面囊肿。虽然在 LMs 中完成 STARBORN-1 试验仍然是当务之急， 将来可能探索使用 TARA-002 来治疗不同类型 根据 TARA-002 前身 Ok-432 的历史文献得出的颌面囊肿， 以及一名患有名为Ranula的颌面囊肿的儿科患者的数据，该囊肿得到了解决 服用单剂 1KE 的 TARA-002 后接近 100%。 |
企业 更新
| ● | 在 2024 年 6 月，公司任命丽莎·施莱辛格为副总裁兼新产品主管 发展和市场准入。 |
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第二 2024 年季度财务业绩
| ● | 如 截至2024年6月30日，现金、现金等价物和有价债务证券投资总额约为 8,960万美元，其中包括约4,200万美元的净收益 2024 年 4 月的私募配售。该公司预计其现金，现金等价物， 对有价债务证券的投资将足以为其计划运营提供资金 以及2026年的数据里程碑。 |
| ● | 研究 2024年第二季度的开发支出从720美元降至640万美元 上一年度的百万美元。这种下降主要是由于非临床药物的减少 以及与 TARA-002 相关的临床试验费用。 |
| ● | 普通的 2024年第二季度的管理费用从430万美元降至430万美元 上一年度为490万美元。这种下降主要是由于减少了 与股票薪酬相关的人事相关费用以及减少 在市场开发活动中。 |
| ● | 对于 2024年第二季度，Protara净亏损950万美元，合每股亏损0.45美元 股票，而净亏损1,130万美元，合每股亏损1.00美元 2023 年的同一时期。2024年第二季度的净亏损包括约1.1美元 百万的股票薪酬支出。 |
关于我们 TARA-002
TARA-002 是一种正在开发的用于治疗 NMIBC 和 LM 的研究性细胞疗法，因此已获得 “罕见儿科” 资格 美国食品药品监督管理局的疾病认定。TARA-002 由同一个基因不同的主细胞库开发而成 A组化脓性链球菌名为Ok-432，这是一种广泛的免疫增强剂，由Chugai Pharmaceutical Co.在日本以Picibanil® 的名义销售。， 有限公司，也在台湾获得批准。Protara 成功展示了 TARA-002 和 Ok-432 之间的制造可比性。
什么时候 TARA-002 是给药的，据推测，囊肿或肿瘤内的先天和适应性免疫细胞会被激活并产生 一种促炎反应，释放细胞因子，例如肿瘤坏死因子（TNF）-α、干扰素（IFN）-伽玛 IL-6、IL-10、 IL-12。TARA-002 还直接杀死肿瘤细胞，通过诱导免疫原性细胞死亡来触发宿主免疫反应，进一步 增强抗肿瘤免疫反应。
关于 非肌肉浸润性膀胱癌 (NMIBC)
膀胱 癌症是美国第六大最常见的癌症，NMIBC约占膀胱癌诊断的80％。大约 在美国，每年有65,000名患者被诊断出患有NMIBC。NMIBC 是在内表面组织中发现的癌症 尚未扩散到膀胱肌肉的膀胱。
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关于 淋巴管畸形 (LMs)
LMs 是罕见的先天性淋巴管畸形，导致这些结构无法连接或流入静脉 系统。大多数 LM 存在于头部和颈部区域，是在儿童早期淋巴活跃生长时期被诊断出来的， 其中50％以上在出生时被发现，90％在三岁之前被诊断出来。最常见的发病率和严重的表现 该病包括上气消化道受压，包括需要插管的气道阻塞，以及可能的气管切开术 依赖性；病变内出血；对神经、血管、淋巴管等关键结构的冲击；反复感染，以及 美容和其他功能障碍。
关于 IV 氯化胆碱
四 氯化胆碱是一种正在研究的静脉注射磷脂基质替代疗法，最初正在为患者开发 接受肠外营养。胆碱是已知的重要磷脂底物，对健康的肝功能至关重要 并且在调节基因表达、细胞膜信号、大脑发育和神经传递、肌肉方面也起着重要作用 功能和骨骼健康。PN 患者无法从肠内营养来源合成胆碱，目前没有可用的胆碱 含有胆碱的 PN 制剂。大约 80% 的 PN 依赖患者缺乏胆碱并且有一定程度的肝脏 损伤，这可能导致肝功能衰竭。目前没有可用的含有胆碱的 PN 制剂。仅在美国， 大约有40,000名长期接受肠外营养的患者将受益于静脉注射胆碱配方。IV 胆碱 氯化物有可能成为美国食品药品管理局批准的首款针对 PN 患者的静脉注射胆碱配方。IV 氯化胆碱已获批准 美国食品药品管理局认定用于预防 PN 患者胆碱缺乏症的孤儿药。该公司获得了一项美国专利 声称是胆碱成分，其期限将于 2041 年到期。
关于 Protara Therapeutics, Inc.
普罗塔拉 是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于推进针对癌症和罕见疾病患者的变革性疗法。Protara's 产品组合包括其主要候选药物 TARA-002，这是一种正在开发的用于非肌肉治疗的基于细胞的研究性疗法 浸润性膀胱癌（NMIBC）和淋巴管畸形（LM）。该公司正在进行的 2 期试验中对 TARA-002 进行评估 对卡梅特-盖林芽孢杆菌（BCG）治疗无反应或天真的 NMIBC 原位癌（CIS）患者， 以及一项针对慢性淋巴瘤儿科患者的2期试验。此外，Protara 正在开发静脉注射氯化胆碱，这是一项研究性项目 为服用肠外营养但无法通过口服满足胆碱需求的患者提供磷脂基质替代品 或肠内路线。欲了解更多信息，请访问 www.protaratx.com。
参考文献
1。 Klinische Einheit（简称 KE）是一个德语术语，表示小瓶中干细胞的规定重量。
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前瞻性 声明
声明 本新闻稿中有关非历史事实的事项中包含的 “前瞻性陈述” 1995年《私人证券诉讼改革法》的含义。在某些情况下，Protara 可能会使用诸如 “预测” 之类的术语， “相信”、“潜力”、“提议”、“继续”、“设计”、“估计”， “预期”、“期望”、“计划”、“打算”、“可能”、“可能” “可能”、“将”、“应该” 或其他提及未来事件、条件的词语或表达，或 传达未来事件或结果不确定性的情况，以识别这些前瞻性陈述。如此具有前瞻性 陈述包括但不限于有关 Protara 意图、信念、预测、前景、分析的陈述或 目前对以下方面的期望：Protara的业务战略，包括其产品的开发计划 有关现有或未来临床试验时间或结果的候选人和计划；与以下方面的预期相关的陈述 与 FDA 的互动；Protara 的财务状况；有关 Protara 预期安全性或功效的声明 候选产品；以及Protara对今年剩余时间的展望。由于此类陈述受风险和不确定性的影响, 实际结果可能与此类前瞻性陈述所表达或暗示的结果存在重大差异。导致的因素 前瞻性陈述的不确定性质包括：Protara财务指导可能不如预期的风险，因为 以及与以下方面相关的风险和不确定性：Protara 的开发计划，包括非临床项目的启动和完成 研究和临床试验以及向美国食品和药物管理局和其他监管机构提交所需申报的时间安排；总体市场状况； 竞争格局的变化；Protara 战略和商业计划的变化；Protara 获得足够资源的能力 为其战略计划和商业化工作提供资金；必须以非预期的方式或时间使用现金； 市场波动对现金储备的影响；未能吸引和留住管理层和关键人员；美国总体影响 以及国外、经济、行业、市场、监管、政治或公共卫生状况；以及相关的风险和不确定性 考虑到Protara的总体业务和财务状况，包括更全面地描述的风险和不确定性 标题 “风险因素” 以及Protara向美国证券交易委员会提交的文件和报告中的其他内容。 本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅代表其发表之日，且基于管理层的陈述 截至该日期的假设和估计。Protara 没有义务更新任何前瞻性陈述，无论结果如何 收到新信息、未来事件发生或其他情况，除非法律要求。
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PROTARA THERAPEUTICS, INC.和子公司 未经审计的简明合并资产负债表 （以千计，股票和每股数据除外）
| 截至 | ||||||||
| 6月30日 2024 | 十二月 31, 2023 | |||||||
| 资产 | ||||||||
| 流动资产： | ||||||||
| 现金和现金等价物 | $ | 89,581 | $ | 39,586 | ||||
| 有价债务证券 | - | 25,994 | ||||||
| 预付费用和其他流动资产 | 2,633 | 3,125 | ||||||
| 流动资产总额 | 92,214 | 68,705 | ||||||
| 限制性现金，非流动 | 745 | 745 | ||||||
| 财产和设备，净额 | 1,185 | 1,296 | ||||||
| 经营租赁使用权资产 | 4,768 | 5,264 | ||||||
| 其他资产 | 2735 | 2,944 | ||||||
| 总资产 | $ | 101,647 | $ | 78,954 | ||||
| 负债和股东权益 | ||||||||
| 流动负债： | ||||||||
| 应付账款 | $ | 1,385 | $ | 2,434 | ||||
| 应计费用和其他流动负债 | 3,228 | 2,732 | ||||||
| 经营租赁责任 | 1,035 | 983 | ||||||
| 流动负债总额 | 5,648 | 6,149 | ||||||
| 经营租赁负债，非当期 | 3,949 | 4,484 | ||||||
| 负债总额 | 9,597 | 10,633 | ||||||
| 承付款和或有开支（注9） | ||||||||
| 股东权益： | ||||||||
| 优先股，面值0.001美元，授权1,000万股：1系列可转换优先股，截至2024年6月30日和2023年12月31日已授权的8,028股，截至2024年6月30日和2023年12月31日已发行和流通的7,991股。 | - | - | ||||||
| 普通股，面值0.001美元，授权1亿股：截至2024年6月30日和2023年12月31日已发行和流通的普通股，分别为20,629,772股和11,364,903股。 | 21 | 11 | ||||||
| 额外的实收资本 | 313,021 | 268,725 | ||||||
| 累计赤字 | (220,992) | ) | (200,384) | ) | ||||
| 累计其他综合收益（亏损） | - | (31) | ) | |||||
| 股东权益总额 | 92,050 | 68,321 | ||||||
| 负债和股东权益总额 | $ | 101,647 | $ | 78,954 | ||||
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PROTARA THERAPEUTICS, INC.和子公司 未经审计的简明合并运营报表和综合亏损报表 （以千计，股票和每股数据除外）
| 在已结束的三个月中 六月 30， | 在已结束的六个月中 6月30日 | |||||||||||||||
| 2024 | 2023 | 2024 | 2023 | |||||||||||||
| 运营费用： | ||||||||||||||||
| 研究和开发 | $ | 6,387 | $ | 7,247 | $ | 14,135 | $ | 12,390 | ||||||||
| 一般和行政 | 4,274 | 4,893 | 8,377 | 9,482 | ||||||||||||
| 运营费用总额 | 10,661 | 12,140 | 22,512 | 21,872 | ||||||||||||
| 运营损失 | (10,661) | ) | (12,140) | ) | (22,512) | ) | (21,872) | ) | ||||||||
| 其他收入（支出），净额： | ||||||||||||||||
| 利息和投资收益 | 1,148 | 846 | 1,904 | 1,533 | ||||||||||||
| 其他收入（支出），净额 | 1,148 | 846 | 1,904 | 1,533 | ||||||||||||
| 净收益（亏损） | $ | (9,513) | ) | $ | (11,294) | ) | $ | (20,608) | ) | $ | (20,339) | ) | ||||
| 每股净收益（亏损）可归因于 普通股股东，基本股东和摊薄股东 | $ | (0.45) | ) | $ | (1.00) | ) | $ | (1.26) | ) | $ | (1.80) | ) | ||||
| 加权平均已发行股票、基本股和摊薄后股票 | 21,233,163 | 11,307,842 | 16,327,056 | 11,305,867 | ||||||||||||
| 其他综合收益（亏损）： | ||||||||||||||||
| 有价债务证券的未实现净收益（亏损） | 1 | 133 | 31 | 352 | ||||||||||||
| 其他综合收益（亏损） | 1 | 133 | 31 | 352 | ||||||||||||
| 综合损失 | $ | (9,512 | ) | $ | (11,161) | ) | $ | (20,577) | ) | $ | (19,987) | ) | ||||
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公司 联系人：
贾斯汀
O'Malley
Protara 疗法
Justine.OMalley@protaratx.com
646-817-2836
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