美国

证券交易委员会

华盛顿特区 20549

6-K 表格

外国私人发行人的报告

根据第 13a-16 或 15d-16 条

1934 年的《证券交易法》

2024 年 8 月 7 日关于 6-k 表格的报告

（委员会文件编号 1-15024）

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诺华股份公司

（注册人姓名）

Lichtstrasse 35

4056 巴塞尔

瑞士

（主要行政办公室地址）

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用复选标记指明注册人是否提交或将要提交年度报告 表格 20-F 或 40-F 表格的封面：

通过复选标记指明注册人是否通过提供所包含的信息 因此，还根据证券交易所第12g3-2（b）条以这种形式向委员会提供信息 1934 年法案。

诺华国际股份公司 诺华全球通讯 CH-4002 巴塞尔 瑞士 http://www.novartis.com https://twitter.com/novartisnews

媒体和投资者发布

诺华获得 Fabhalta®（iptacopan）的美国食品药品管理局加速批准，这是第一款也是唯一一款 用于减少原发性 IgA 肾病 (IGaN) 蛋白尿的补体抑制剂

根据 LR 第 53 条发布的特别公告

巴塞尔，2024年8月8日——诺华今天宣布，美国食品药品监督管理局 管理局（FDA）已加速批准Fabhalta^® (iptacopan)，同类首创的补体抑制剂 用于减少有快速疾病进展风险的原发性免疫球蛋白 A 肾病 (IGaN) 成人中的蛋白尿。这个 通常定义为尿蛋白与肌酐的比率 (UPCR) ≥1.5 g/g¹。Fabhalta 专门针对替代方案 免疫系统的补体途径。当肾脏过度激活时，补体系统被认为是发病机制的原因 iGaN 的^1-4。

根据预先规定的中期分析，该适应症是在加速批准的情况下批准的 Applause-IGAN的III期研究显示，与安慰剂相比，9个月时蛋白尿量有所降低。尚未确定是否 Fabhalta可减缓IgAn患者的肾功能下降。Fabhalta的继续批准可能取决于核查和 描述正在进行的Applause-IGAN三期研究的临床益处，该研究评估了Fabhalta是否减缓了疾病进展 以估计的 24 个月内肾小球滤过率 (eGFR) 下降来衡量¹。eGFR 数据预计将在研究完成时公布 将在2025年推出，旨在支持传统的美国食品药品管理局批准。

“IgA肾病的异质性和进行性质使其具有挑战性 有效治疗这种疾病。值得庆幸的是，治疗格局正在迅速变化。” 研究员达娜·里兹克教授说 还有 Applause-IGAN 指导委员会成员兼阿拉巴马大学伯明翰分校肾脏病学教授。“正在安装 临床证据突显了补体激活在 IgA 肾病中的关键作用。我很高兴现在有了这样的进步 可以帮助为IgAn患者提供有针对性的治疗方法。”

IgAn 是一种进行性罕见的疾病，免疫系统会攻击肾脏，通常导致 肾小球炎症和蛋白尿¹²。全球每百万人中约有25人新诊断出患有IgAn 年¹³。每个人的疾病历程都是独一无二的，因为 IgAn 的进展不同，治疗反应也各不相同^12,14。

尽管有目前的护理标准，但仍有高达50％的持续蛋白尿的IgAn患者会出现进展 在诊断后的10到20年内出现肾功能衰竭。这些患者通常需要维持性透析和/或肾脏移植^5-11。 具有不同作用机制的有效、有针对性的疗法可以帮助医生为患者选择最合适的治疗方法^12,14。

支持批准的数据 正在进行的Applause-IGAN三期研究正在评估每天两次口服Fabhalta（200 mg）与安慰剂的疗效和安全性 服用稳定剂量的最大耐受性肾素-血管紧张素系统 (RAS) 抑制剂治疗的成年IgAn患者，有或没有稳定剂量 sglt2i 的剂量。中期分析的主要终点是测得的蛋白尿减少百分比，蛋白尿是肾脏损害的标志 通过将9个月的UPCR与基准时间进行比较^1,4。

与基线相比，Fabhalta在9个月时蛋白尿减少了44％ 安慰剂组减少了9％，表明与安慰剂相比，具有临床意义且具有统计学意义的减少了38％ (p1)。Fabhalta 表现出积极的表现 安全概况，与先前报告的数据一致^1,13。在IgAn患者中，最常见的不良反应（≥ 5%） Fabhalta 伴有上呼吸道感染、脂质失调和腹痛。Fabhalta 可能导致严重感染 由封装细菌提供，只能通过需要特定疫苗接种的风险评估和缓解策略（REMS）获得¹。

扩大对 iGaN 的承诺 “今天Fabhalta被批准为治疗IgA肾病的首创药物，这是我们前进道路上的一个重要里程碑 总裁维克多·布尔托说：“通过为迫切需要选择的人提供新疗法，发展罕见的肾脏疾病护理。” 美国，诺华。“我们坚定不移地为患有罕见肾脏疾病的人提供服务，并期待与之继续合作 社区，因为我们进一步发展了广泛的产品组合。”

诺华正在推进另外两种 iGaN 疗法的后期开发，其中 差异化的作用机制：阿曲生坦，一种正在研究的口服内皮素 A 受体拮抗剂，已获得 FDA 的申请许可 2024年第二季度，以及zigakibart，一种正在研究的皮下给药的抗四月单克隆抗体，目前处于三期 发展。

“作为一个患有这种疾病20年的儿子的父母，我亲眼目睹了 iGaN诊断带来的恐惧和不确定性以及它可能对患者及其家属造成的毁灭性影响，” 说 邦妮·施耐德，iGaN 基金会董事兼联合创始人。“今天的批准为IgA肾病患者带来了新的希望 因为它代表着一种治疗创新，为我们提供了对抗这种多方面疾病的新方法。”

关于 Applause-IGAN Applause-IGAN（NCT04578834）是一项用于评估的第三期多中心、随机、双盲、安慰剂对照的平行组研究 每日两次口服 Fabhalta（200 mg）对 518 名成人原发 IgAn 患者的疗效和安全性^1,15。

中期和最终分析研究的两个主要终点分别是 以 24 小时 UPCR 衡量的 9 个月时蛋白尿减少，以及 24 个月内的年化总表皮生长因子斜率^1,4。在 在最终分析时，还将评估以下次要终点：达到UPCR的参与者比例 15,16。

主要研究人群包括 250 名 eGFR ≥30 mL/min/1.73 m 的 IgAn 患者² 和 基线时 UPCR ≥1 g/g^15,16。此外，一小部分严重肾功能受损患者（eGFR 20—30 mL/min/1.73） m² 在基线时）也被注册以提供更多信息，但不会对主要功效分析做出贡献¹。

诺华治疗罕见的肾脏疾病 在诺华，我们的肾脏病学之旅始于40多年前，当时环孢素的开发和引入帮助我们重新构想 移植和免疫抑制领域。今天，我们将继续提供针对根本原因的广泛肾脏研发产品组合 治疗疾病以保持肾脏功能。我们的目标是帮助改变肾脏疾病患者的生活，使他们能够生活 无需透析或移植的时间更长。

Fabhalta（iptacopan）是在诺华发现的，是我们首个获得 FDA 认证的肾脏产品线 批准。诺华还在研究用于iGaN的研究药物阿特拉森坦和Zigakibart。

除了 iGaN 之外，Fabhalta 还在开发一系列其他罕见疾病，包括 C3 肾小球病 (C3G)、非典型溶血尿毒症综合征 (AHU)、免疫复合物膜增生性肾小球肾炎 (IC-MPGN) 和 狼疮性肾炎（LN）。正在进行研究，以评估这些研究适应症和支持的安全性和有效性 可能的监管申报。Fabhalta计划在年底之前向美国食品药品管理局和欧洲药品管理局提交C3G治疗申请。

免责声明 本新闻稿包含《美国私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述 1995 年的。前瞻性陈述通常可以用 “潜力”、“可以”、“将” 等词语来识别 “计划”、“可能”、“可以”、“会”、“期望”、“预测”、“看” 向前”、“相信”、“承诺”、“调查”、“管道”、“发射”， “进展”、“加速”、“目标”、“继续”、“偶然”、“渐进”、 “不断发展”、“启用”、“创新”、“持续”、“评估”、“发展”， “承诺”、“向前”、“向前”、“承诺”、“发展”、“向 提供、“开发”、“解决” 或类似条款，或通过关于潜在问题的明示或暗示的讨论 Fabhalta 或本新闻中描述的其他研究或批准产品的上市许可、新适应症或标签 发布，或有关此类产品的潜在未来收入。您不应过分依赖这些陈述。如此具有前瞻性 陈述基于我们当前对未来事件的信念和期望，受重大已知和未知的影响 风险和不确定性。如果其中一种或多种风险或不确定性成为现实, 或者基本假设被证明不正确, 实际结果可能与前瞻性陈述中列出的结果存在重大差异。无法保证 Fabhalta 或 本新闻稿中描述的其他正在研究或批准的产品将提交或批准销售或任何其他产品 任何市场或任何特定时间的适应症或标签。也无法保证此类产品将用于商业用途 将来会成功。特别是，我们对此类产品的预期可能会受到不确定性等因素的影响 研发所固有的，包括临床试验结果和对现有临床数据的额外分析；监管行动 或延误或一般的政府监管；医疗保健成本控制的全球趋势，包括政府、付款人和总体 公开定价和报销压力以及提高定价透明度的要求；我们获得或维持专有资产的能力 知识产权保护；医生和患者的特殊处方偏好；一般政治、经济和商业 条件，包括流行病的影响和缓解措施；安全、质量、数据完整性或制造问题； 潜在或实际的数据安全和数据隐私泄露事件，或我们信息技术系统的中断以及其他风险，以及 诺华股份公司目前向美国证券交易委员会提交的20-F表格中提及的因素。诺华提供 截至该日本新闻稿中的信息，不承担任何更新其中包含的任何前瞻性陈述的义务 由于新信息、未来事件或其他原因，在本新闻稿中。

关于诺华 诺华是一家创新药品公司。每天，我们都在努力重新构想医学，以改善和延长人们的寿命，这样 面对严重的疾病，患者、医疗保健专业人员和社会都有能力。我们的药品达到了25000万以上 世界各地的人们。

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参考文献

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签名

根据 根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式安排代表其签署本报告 由下列签署人作出，经正式授权。