美国
证券交易委员会
华盛顿特区 20549
表格
（Mark One）
根据1934年《证券交易法》第13条或第15（d）条提交的季度报告 |
在截至的季度期间
或者
根据1934年《证券交易法》第13或15（d）条提交的过渡报告 |
在从 ________ 到 __________ 的过渡时期
委员会文件号：
（注册人的确切姓名如其章程所示）
（州或其他司法管辖区 公司或组织） |
（美国国税局雇主 |
（主要行政办公室地址） |
（邮政编码） |
注册人的电话号码，包括区号:(
根据该法第12（b）条注册的证券：
每个课程的标题 |
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交易 符号 |
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注册的每个交易所的名称 |
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（纳斯达克全球市场） |
用勾号指明注册人 (1) 是否在过去 12 个月内（或在要求注册人提交此类报告的较短时间内）提交了 1934 年《证券交易法》第 13 条或第 15 (d) 条要求提交的所有报告，以及 (2) 在过去的 90 天内是否受到此类申报要求的约束。
用勾号指明注册人是否在过去 12 个月（或在要求注册人提交此类文件的较短时间内）以电子方式提交了根据第 S-T 法规 405（本章第 232.405 节）要求提交的所有交互式数据文件。
用复选标记指明注册人是大型加速申报人、加速申报人、非加速申报人、小型申报公司还是新兴成长型公司。参见《交易法》第12b-2条中 “大型加速申报人”、“加速申报公司”、“小型申报公司” 和 “新兴成长型公司” 的定义。
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☒ |
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加速过滤器 |
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☐ |
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非加速过滤器 |
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规模较小的申报公司 |
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新兴成长型公司 |
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如果是新兴成长型公司，请用复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13（a）条规定的任何新的或修订后的财务会计准则。☐
用勾号指明注册人是否为空壳公司（定义见《交易法》第 12b-2 条）。是的 ☐ 不是
截至 2024 年 8 月 5 日，注册人已经
XENON 制药公司
10-Q 表季度报告
截至2024年6月30日的季度
目录
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页面 |
第一部分财务信息 |
3 |
第 1 项。财务报表 |
3 |
截至2024年6月30日和2023年12月31日的合并资产负债表 |
3 |
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月的合并运营报表和综合亏损表 |
4 |
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月的合并股东权益表 |
5 |
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月的合并现金流量表 |
6 |
合并财务报表附注 |
7 |
第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析 |
12 |
第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露 |
20 |
第 4 项。控制和程序 |
20 |
第二部分。其他信息 |
22 |
第 1 项。法律诉讼 |
22 |
第 1A 项。风险因素 |
22 |
第 5 项。其他信息 |
60 |
第 6 项。展品 |
61 |
签名 |
62 |
在这份10-Q表季度报告中，“我们”、“我们的”、“Xenon” 和 “公司” 指的是Xenon Pharmicals Inc.及其子公司。“Xenon” 和 Xenon 徽标是 Xenon Pharmicals Inc. 的财产，在美国注册，并在其他司法管辖区使用或注册。本报告包含对我们的商标和属于其他实体的商标的引用。仅为方便起见，本报告中提及的商标和商品名称可能不带有® 或符号，但此类提及的目的不在于以任何方式表明其各自所有者不会在适用法律的最大范围内主张其相关权利。我们无意使用或展示其他公司的商品名称或商标来暗示与任何其他公司的关系，或对我们的认可或赞助。
-1-
风险因素摘要
我们的业务面临许多风险和不确定性，包括本报告标题为 “风险因素” 的部分中强调的风险和不确定性。以下是我们面临的主要风险的摘要：
我们的风险因素不能保证截至本报告发布之日不存在此类情况，也不应被解释为肯定陈述此类风险或状况尚未全部或部分实现。
-2-
第一部分财务信息
第 1 项。财务报表
XENON 制药公司
合并资产负债表
（未经审计）
（以千美元表示，股份金额除外）
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6月30日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
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2023 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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有价证券（附注6） |
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应收账款 |
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预付费用和其他流动资产 |
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长期有价证券（附注6） |
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经营租赁使用权资产，净额（注释7） |
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财产、厂房和设备，净额 |
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递延所得税资产 |
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长期预付费用 |
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总资产 |
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负债和股东权益 |
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流动负债： |
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应付账款和应计费用（附注8） |
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$ |
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$ |
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经营租赁负债（附注7） |
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长期经营租赁负债（附注7） |
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负债总额 |
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$ |
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股东权益： |
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普通股，无面值；授权无限股；已发行和 |
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额外的实收资本 |
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累计赤字 |
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累计其他综合亏损 |
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股东权益总额 |
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负债和股东权益总额 |
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承付款和或有开支（附注10） |
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所附附附注是这些财务报表的组成部分。
-3-
XENON 制药公司
合并经营报表和综合亏损表
（未经审计）
（以千美元表示，股票和每股金额除外）
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截至6月30日的三个月 |
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截至6月30日的六个月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
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2023 |
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运营费用： |
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研究和开发 |
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一般和行政 |
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运营损失 |
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其他收入： |
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利息收入 |
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证券交易的未实现公允价值收益 |
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外汇收益 |
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所得税前亏损 |
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所得税回收（费用） |
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净亏损 |
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$ |
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其他综合损失： |
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可供出售的未实现亏损 |
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) |
综合损失 |
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$ |
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) |
$ |
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) |
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普通股每股净亏损（注释4）： |
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基本款和稀释版 |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
$ |
( |
) |
已发行普通股的加权平均值（注释4）： |
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基本款和稀释版 |
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||||
所附附附注是这些财务报表的组成部分。
-4-
XENON 制药公司
股东权益综合报表
（未经审计）
（以千美元表示，股份金额除外）
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普通股 |
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额外 |
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累积 |
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累积 |
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总计 |
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股票 |
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金额 |
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截至的余额 |
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该期间的净亏损 |
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预先资助的转换 |
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基于股票的薪酬 |
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根据行使发行 |
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其他综合收入 |
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截至的余额 |
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该期间的净亏损 |
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预先资助的转换 |
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基于股票的薪酬 |
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根据行使发行 |
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其他综合损失 |
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截至的余额 |
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截至的余额 |
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该期间的净亏损 |
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基于股票的薪酬 |
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根据行使发行 |
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其他综合损失 |
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截至的余额 |
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该期间的净亏损 |
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基于股票的薪酬 |
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根据行使发行 |
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其他综合损失 |
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截至的余额 |
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所附附附注是这些财务报表的组成部分。
-5-
XENON 制药公司
合并现金流量表
（未经审计）
（以千美元表示）
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截至6月30日的六个月 |
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2024 |
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2023 |
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经营活动： |
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净亏损 |
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不涉及现金的物品： |
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折旧 |
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递延所得税支出 |
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基于股票的薪酬 |
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未实现外汇（收益）损失 |
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证券交易的未实现公允价值收益 |
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运营资产和负债的变化： |
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应收账款 |
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预付费用和其他流动资产 |
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应付账款和应计费用 |
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用于经营活动的净现金 |
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投资活动： |
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购置不动产、厂房和设备 |
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购买有价证券 |
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有价证券的收益 |
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投资活动提供的净现金 |
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汇率变动对现金和现金等价物的影响 |
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现金和现金等价物的增加（减少） |
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现金和现金等价物，期初 |
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现金和现金等价物，期末 |
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补充披露： |
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为经营租赁支付的现金 |
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非现金交易的补充披露： |
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在无现金基础上行使的股票期权的公允价值 |
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已行使的预先注资认股权证的公允价值 |
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与之相关的经营租赁负债和应收账款的增加 |
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所附附附注是这些财务报表的组成部分。
-6-
XENON 制药公司
合并财务报表附注
（未经审计）
（以千美元表示，股票和每股金额除外）
|
|
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|
|
Xenon Pharmaceuticals Inc.（“公司”）于1996年根据《商业公司法》（不列颠哥伦比亚省）的前身注册成立，并于2000年根据《加拿大商业公司法》继续在联邦一级成立，是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于为有需要的患者发现、开发和提供改变生活的离子通道疗法。
自成立以来，该公司已蒙受重大运营亏损。截至2024年6月30日，该公司的累计赤字为美元
在公司能够创造可观的产品收入之前（如果有的话），管理层希望通过合作协议、股权和债务融资相结合的方式为公司的现金需求融资。持续的研发活动及其产品的未来商业化取决于公司在需要时成功筹集额外资金的能力。无法预测未来研发计划的结果，也无法预测公司将来继续为这些计划提供资金的能力。
这些未经审计的中期合并财务报表以美元列报，包括公司及其全资子公司特拉华州的一家公司Xenon Pharmicals USA Inc. 的账目。所有公司间往来交易和余额均已在合并时清除。
随附的未经审计的中期合并财务报表是根据美国公认会计原则（“美国公认会计原则”）和美国证券交易委员会（“SEC”）的中期财务信息规则和条例编制的。因此，这些合并财务报表不包括完整合并财务报表所需的所有信息和脚注，应与公司于2024年2月29日向美国证券交易委员会以及不列颠哥伦比亚省、艾伯塔省和安大略省证券委员会提交的2023年10-k表年度报告中包含的截至2023年12月31日的经审计的合并财务报表和附注一起阅读。
这些未经审计的中期合并财务报表反映了所有调整，包括正常的经常性调整，管理层认为，这些调整是公允列报中期业绩所必需的。截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月期间的经营业绩不一定代表全年预期的业绩。这些未经审计的中期合并财务报表遵循与公司截至2023年12月31日止年度的2023年10-k表年度报告中所述的公司经审计的合并财务报表附注中描述的重要会计政策，但下文附注3中描述的政策除外。
公司向某些员工和高级管理人员发放绩效分成单位奖励（“PSU”）。
计算普通股基本收益和摊薄后净收益（亏损）时使用的普通股加权平均数包括该期间未偿还的预融资认股权证的加权平均值，这些认股权证可随时行使以名义现金对价。
-7-
库存股法用于计算公司股票期权、绩效股票单位和认股权证的稀释效应。在这种方法下，计算每股普通股摊薄后净收益（亏损）时使用的普通股增量数量是假定发行的普通股数量和使用假定收益购买的普通股数量之间的差额。
在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月中，归属于普通股股东的摊薄后每股净亏损与归属于普通股股东的基本每股净亏损相同，因为如果摊薄普通股的影响具有反稀释作用，则不假定已发行。
公允价值层次结构由以下三个层次组成：
公司的现金和现金等价物以及有价证券按公允价值定期计量。
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2024年6月30日 |
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2023 年 12 月 31 日 |
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第 1 级 |
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第 2 级 |
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第 3 级 |
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总计 |
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第 1 级 |
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第 2 级 |
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第 3 级 |
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总计 |
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现金和现金等价物 |
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现金和货币市场基金 |
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有价证券 |
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担保投资证书 |
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美国国债 |
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美国政府证券 |
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商业票据 |
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公司债务证券 |
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总计 |
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— |
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公司美国政府证券、商业票据和公司债务证券的公允价值基于从独立定价来源获得的价格。定价服务中经过验证的报价的证券反映在第二级中，因为它们主要基于类似资产的可观察定价或其他市场可观察的输入。这些定价服务使用的典型输入包括但不限于报告的交易、基准收益率、发行人利差、出价、报价或现金流估计、预付款利差和违约率。
截至2024年6月30日和2023年12月31日，公司没有持有任何被归类为三级的证券。
-8-
截至 2024 年 6 月 30 日，该公司有 $
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|
2024年6月30日 |
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2023 年 12 月 31 日 |
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||||||||||||||||||
|
|
摊销 |
|
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未实现 |
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|
公平 |
|
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摊销 |
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未实现 |
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公平 |
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合同期限为 0 至 1 年： |
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担保投资证书 |
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美国国债 |
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美国政府证券 |
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) |
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商业票据 |
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公司债务证券 |
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( |
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合同期限为 1 到 3 年： |
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美国国债 |
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公司债务证券 |
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总计 |
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( |
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$ |
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$ |
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|
$ |
|
|||||
这些有价证券的信用损失或减值准备金尚未得到确认，因为这些证券是高信贷质量的证券，是公司不打算出售的投资级证券，也不会被要求在预期的复苏之前出售，而公允价值的下降主要是由于利率的变化。
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月的运营租赁的成本组成如下：
|
|
截至6月30日的三个月 |
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截至6月30日的六个月 |
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2024 |
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2023 |
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2024 |
|
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2023 |
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租赁成本 |
|
|
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||||
运营租赁费用 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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||||
可变租赁费用 (1) |
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租赁期限和折扣率 |
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||||
加权平均剩余租赁期限（年） |
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||||
加权平均折扣率 |
|
|
% |
|
|
% |
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|
% |
|
|
% |
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截至2024年6月30日，未来的最低租赁付款额如下：
截至12月31日的年度： |
|
|||
2024 |
|
$ |
|
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2025 |
|
|
|
|
2026 |
|
|
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2027 |
|
|
|
|
2028 |
|
|
|
|
2029 年及以后 |
|
|
|
|
未来最低租赁付款总额 |
|
$ |
|
|
减去：估算利息 |
|
|
( |
) |
租赁负债的现值 |
|
$ |
|
|
-9-
应付账款和应计费用包括以下内容：
|
|
6月30日 |
|
|
十二月三十一日 |
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|
|
2024 |
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2023 |
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贸易应付账款 |
|
$ |
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$ |
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||
员工薪酬、福利和相关应计费用 |
|
|
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咨询和合同研究 |
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|
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专业费用 |
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其他 |
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总计 |
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$ |
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$ |
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2020年8月，公司与杰富瑞集团和Stifel, Nicolaus & Company, Incorporated签订了一份 “在市场上” 的股票发行销售协议，该协议于2022年3月进行了修订，根据该协议，公司可以不时出售普通股。2021 年 1 月，该公司总共出售了
下表汇总了截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月的预先注资认股权证活动：
|
|
截至6月30日的三个月 |
|
|
截至6月30日的六个月 |
|
||||||||||
|
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2024 |
|
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2023 |
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|
2024 |
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|
2023 |
|
||||
未付，期初 |
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|
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已锻炼 (1) |
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) |
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( |
) |
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期末未付 |
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||||
每份预先注资的认股权证均可由持有人酌情行使购买普通股，行使价为美元
-10-
股票期权
下表列出了截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月的股票期权活动：
|
|
截至6月30日的六个月 |
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|
|
2024 |
|
加权平均值 |
|
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2023 |
|
加权平均值 |
|
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||||
未付，期初 |
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已授予 |
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已锻炼 (1) |
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( |
) |
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( |
) |
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已没收、取消或过期 |
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( |
) |
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( |
) |
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期末未付 |
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可行使，期末 |
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授予的每种股票期权的公允价值是使用Black-Scholes期权定价模型和以下加权平均假设估算的：
|
|
截至6月30日的三个月 |
|
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截至6月30日的六个月 |
|
||||||||||
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2024 |
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2023 |
|
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2024 |
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2023 |
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平均无风险利率 |
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% |
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% |
|
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% |
|
|
% |
||||
预期的波动率 |
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% |
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|
% |
|
|
% |
|
|
% |
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平均预期期限（以年为单位） |
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预期股息收益率 |
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% |
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% |
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|
% |
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|
% |
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授予的股票期权的加权平均公允价值 |
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$ |
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|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
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绩效共享单位
在截至2024年6月30日的六个月中，公司批准了
2017年4月，公司根据资产购买协议从第一份订单中收购了azetukalner（XEN1101）。2020年8月，公司和第一订单修订了资产购买协议，修改了协议中的某些定义，并修改了某些里程碑的付款时间表。截至2024年6月30日，公司已支付美元
公司已与第三方签订了许可和研究协议，其中包括业内惯用的赔偿条款。这些赔偿条款通常要求公司补偿另一方因第三方索赔或这些交易产生的损害赔偿而产生的某些损害和费用。
未来潜在赔偿的最大金额是无限的；但是，公司目前持有商业和产品责任保险。该保险限制了公司的风险敞口，并可能使其能够收回未来支付的任何款项的一部分。从历史上看，公司没有根据此类协议支付任何赔偿金，公司认为这些赔偿义务的公允价值微乎其微。因此，在本报告所述期间，公司均未确认与这些债务相关的任何负债。
-11-
第 2 项。管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析
本节应与我们在本报告第一部分第1项中包含的未经审计的中期合并财务报表和相关附注以及管理层对截至2023年12月31日止年度的财务状况和经营业绩的讨论和分析一起阅读，这些讨论和分析包含在我们于2024年2月29日向美国证券交易委员会以及向不列颠哥伦比亚省、艾伯塔省和安大略省证券委员会提交的10-k表年度报告中2024 年 2 月 29 日。
前瞻性陈述
根据经修订的1933年《证券法》第27A条、经修订的1934年《证券交易法》第21E条以及加拿大证券法的定义，本10-Q表季度报告中包含的某些陈述可能构成前瞻性陈述。“将会”、“将允许”、“打算”、“可能”、“相信”、“计划”、“可能的结果”、“预期”、“将继续下去”、“预期”、“估计”、“项目” 或类似表达，或此类词语或短语的否定词语或短语，旨在识别 “前瞻性陈述”。您应该仔细阅读这些陈述，因为它们讨论了未来的预期，包含对未来经营业绩或财务状况的预测，或陈述了其他 “前瞻性” 信息。这些陈述涉及我们的未来计划、目标、预期、意图和财务业绩，以及这些陈述所依据的假设。这些前瞻性陈述包括但不限于：
-12-
这些前瞻性陈述受某些风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与前瞻性陈述中的预期结果存在重大差异。可能导致这种差异的因素包括但不限于本报告第二部分第1A项—— “风险因素” 以及本报告其他部分中讨论的因素。前瞻性陈述基于我们管理层的信念和假设以及管理层目前可获得的信息。与本报告中的所有陈述一样，这些声明仅代表其日期，除非法律要求，否则我们没有义务根据未来的发展更新或修改这些声明。在本报告中，“我们”、“我们的”、“我们”、“Xenon” 和 “公司” 指的是Xenon Pharmicals Inc.及其子公司。除非另有说明，否则本报告中的所有美元数额均以美元表示。
此外，“我们相信” 的陈述和类似的陈述反映了我们对相关主题的信念和观点。这些陈述基于截至本10-Q表季度报告发布之日我们获得的信息，尽管我们认为此类信息构成了此类陈述的合理依据，但此类信息可能有限或不完整，不应将我们的陈述理解为表明我们已经对所有可能可用的相关信息进行了彻底的调查或审查。这些陈述本质上是不确定的，提醒您不要过分依赖这些陈述。
概述
我们是一家专注于神经科学的生物制药公司，致力于改善神经系统和精神疾病患者的生活。我们正在推进新的产品线，以解决包括癫痫和抑郁症在内的未得到满足的高度医疗需求领域。
Azetukalner 临床开发
Azetukalner（XEN1101）是一种新型、强效的Kv7钾离子通道开启器，正在开发用于治疗癫痫，包括局灶性发作性发作、FOS和原发性全身性强直阵挛发作（PGTCS），以及重度抑郁症（MDD），该公司正在探索其他神经精神疾病的适用性。
早期管道：下一代离子通道调制器
作为小分子离子通道领域的领导者，我们将继续利用我们广泛的专业知识来发现和开发钾和钠通道疗法。我们正在评估针对各种适应症的多种靶向Kv7、Nav1.7和Nav1.1的候选治疗药物，目标是在2025年提交多个IND或等效药物。
-13-
合作计划
我们主要通过出售股权证券、从我们的被许可人和合作者那里获得的资金以及债务融资来为我们的业务提供资金。迄今为止，我们还没有任何产品获准销售，也没有从产品销售中产生任何收入。除非我们成功完成开发并获得监管部门对候选产品的批准，否则我们预计不会从产品销售中获得收入，我们预计这将需要数年（如果有的话），其结果存在很大的不确定性。
在可预见的将来，我们将继续需要额外的资金来开发我们的候选产品并为运营提供资金。自成立以来，我们每年都出现净亏损，预计在可预见的将来将继续出现净亏损。在截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月中，我们的净亏损分别为1.059亿美元和8,920万美元。截至2024年6月30日，我们的累计赤字为7.71亿美元。我们几乎所有的净亏损都源于与我们的研发计划有关的成本以及与我们的业务有关的一般和管理成本。我们预计我们的运营费用将大幅增加，尤其是在我们：
财务运营概述
运营费用
下表汇总了我们截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月的运营支出（以千计）：
|
|
截至6月30日的三个月 |
|
|
截至6月30日的六个月 |
|
||||||||||
|
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2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
研究和开发 |
|
$ |
49,702 |
|
|
$ |
44,040 |
|
|
$ |
93,952 |
|
|
$ |
83,556 |
|
一般和行政 |
|
|
19,402 |
|
|
|
11,584 |
|
|
|
34,193 |
|
|
|
21,119 |
|
运营费用总额 |
|
$ |
69,104 |
|
|
$ |
55,624 |
|
|
$ |
128,145 |
|
|
$ |
104,675 |
|
研究和开发费用
研发费用是指开发我们的专有候选产品和药物发现工作所产生的成本，包括任何已收购或已获得许可的候选产品或技术，以及为任何合作候选产品提供支持的成本。
研发费用包括开展研发活动所产生的成本，包括：
-14-
特定项目支出反映了直接归因于我们的临床开发候选药物的成本，我们为此支付了大量费用。所有剩余的研发费用都反映在临床前和发现费用中。在任何时候，我们都有几个活跃的早期研究和药物发现计划。我们的人员和基础设施通常部署在多个项目中，与任何内部早期研究或药物发现计划都不直接相关。因此，我们不会针对特定项目保留内部早期研究和内部药物发现计划的财务信息。
我们将所有研发费用按实际支出支出。我们在提供服务之前为研发服务支付的款项在合并资产负债表中记为预付资产，并在提供服务时记作支出。某些开发活动的成本是根据使用我们的供应商和第三方服务提供商提供给我们的信息和数据对完成特定任务进展情况的评估来确认的。
我们预计，随着我们的项目进入后期开发阶段，我们将继续进行临床试验，将内部药物发现计划推进到临床前开发并继续进行早期研究，我们将继续投资于与开发候选产品相关的研发活动，包括对制造业的投资，我们的研发费用在未来将大幅增加。处于临床开发后期阶段的候选产品的开发成本通常高于临床开发早期阶段的候选产品，这主要是由于后期临床试验的规模、范围和持续时间的扩大。
临床开发时间表、监管部门批准的可能性以及商业化和相关成本不确定，难以估计，并且可能存在显著差异。进行必要的临床研究以获得监管部门批准的过程既昂贵又耗时，而且我们的候选产品的成功开发具有很大的不确定性。因此，我们无法准确估计或知道完成任何候选产品的临床前和临床开发所需的性质、时间和成本，也无法准确估计或知道我们可以在何时和多大程度上通过任何候选产品的商业化和销售创造收入或实现盈利。
一般和管理费用
一般和管理费用主要包括与人事相关的费用，包括从事行政、财务、法律、业务发展、商业和行政职能的员工的工资、福利和股票薪酬、保险费用、审计、税务和法律服务的专业费用、与知识产权维护和申报相关的成本、我们为商业化做准备时产生的成本，以及研究中未包括的与设施相关的分配成本和信息技术成本开发费用。
我们预计，随着我们扩大运营活动以支持我们持续的研究活动和候选产品的开发，以及我们为商业化做准备，未来一般和管理费用将增加。我们还将继续增加会计、审计、法律、监管、合规、董事和高级管理人员的保险费用以及与上市公司运营相关的投资者和公共关系费用。
其他收入（支出）
利息收入。利息收入包括从我们的现金和投资余额中获得的收入。我们预计，我们的利息收入将继续波动，具体取决于我们的现金和投资余额以及利率。
交易证券的未实现公允价值收益（亏损）。交易证券按公允价值入账。证券交易的未实现公允价值收益（亏损）与该期间投资市场定价的变化有关。
外汇收益（亏损）。净外汇收益（亏损）包括外汇波动对以美元以外货币（主要是加元）计价的货币资产和负债的影响所产生的收益和损失。我们将继续以加元支付大量开支，并将继续面临与外币波动相关的风险。
-15-
关键会计政策与重要判断和估计
我们的管理层对我们的财务状况和经营业绩的讨论和分析基于我们的合并财务报表，该报表是根据美国公认会计原则或美国公认会计原则编制的。编制合并财务报表要求我们做出估算和假设，这些估计和假设会影响报告的资产和负债金额以及在报告期内产生的收入和支出。我们根据我们的历史经验、已知趋势和我们认为在当前情况下合理的各种其他因素进行估计，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值做出判断的基础，而这些判断从其他来源看不出来。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值有所不同。
我们认为，关键会计政策以及重要的判断和估计对描述我们的财务状况和经营业绩最为重要，因为它们需要我们做出最困难、最主观或最复杂的判断，这通常是因为需要对本质上不确定的事项的影响做出估计。我们的关键会计政策和重要估算包括与收入确认、研发成本和股票薪酬相关的政策和重要估计。
与我们在向美国证券交易委员会（SEC）和不列颠哥伦比亚省、艾伯塔省和安大略省证券委员会或加拿大证券委员会提交的2023年10-k表年度报告中包含的 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论与分析——关键会计政策及重大判断和估计” 中披露的相比，我们的关键会计政策以及重大判断和估计没有实质性变化佣金，2024年2月29日。我们认为，年度报告中讨论的会计政策对于了解我们的历史和未来业绩至关重要，因为这些政策涉及涉及管理层判断和估计的更重要领域。
运营结果
截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月的比较
下表汇总了我们截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月的经营业绩以及这些项目的变化（以千计）：
|
|
三个月已结束 |
|
|
改变 |
|
|
六个月已结束 |
|
|
改变 |
|
||||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
增加/（减少） |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
增加/（减少） |
|
||||||
研究和开发费用 |
|
|
49,702 |
|
|
|
44,040 |
|
|
|
5,662 |
|
|
|
93,952 |
|
|
|
83,556 |
|
|
|
10,396 |
|
一般和管理费用 |
|
|
19,402 |
|
|
|
11,584 |
|
|
|
7,818 |
|
|
|
34,193 |
|
|
|
21,119 |
|
|
|
13,074 |
|
其他： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||
利息收入 |
|
|
10,837 |
|
|
|
6,524 |
|
|
|
4,313 |
|
|
|
22,192 |
|
|
|
11,947 |
|
|
|
10,245 |
|
证券交易的未实现公允价值收益 |
|
|
— |
|
|
|
1,036 |
|
|
|
(1,036) |
) |
|
|
— |
|
|
|
2,914 |
|
|
|
(2,914) |
) |
外汇收益 |
|
|
10 |
|
|
|
383 |
|
|
|
(373) |
) |
|
|
177 |
|
|
|
696 |
|
|
|
(519) |
) |
所得税前亏损 |
|
$ |
(58,257) |
) |
|
$ |
(47,681) |
) |
|
$ |
(10,576) |
) |
|
$ |
(105,776) |
) |
|
$ |
(89,118) |
) |
|
$ |
(16,658) |
) |
-16-
研究与开发费用
下表汇总了截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月的研发费用以及这些项目的变化（以千计）：
|
|
三个月已结束 |
|
|
改变 |
|
|
六个月已结束 |
|
|
改变 |
|
||||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
增加/（减少） |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
增加/（减少） |
|
||||||
直接外部成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||
Azetukalner |
|
$ |
23,344 |
|
|
$ |
23,389 |
|
|
$ |
(45) |
) |
|
$ |
46,557 |
|
|
$ |
44,489 |
|
|
$ |
2,068 |
|
XEN496 |
|
|
— |
|
|
|
2,257 |
|
|
|
(2,257) |
) |
|
|
— |
|
|
|
4,780 |
|
|
|
(4,780) |
) |
临床前和发现计划 |
|
|
6,169 |
|
|
|
3,869 |
|
|
|
2,300 |
|
|
|
9,830 |
|
|
|
6,509 |
|
|
|
3,321 |
|
间接成本： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||
人事相关（包括基于股票） |
|
|
17,026 |
|
|
|
11,411 |
|
|
|
5,615 |
|
|
|
31,388 |
|
|
|
22,144 |
|
|
|
9,244 |
|
设施和其他未分配的研究以及 |
|
|
3,163 |
|
|
|
3,114 |
|
|
|
49 |
|
|
|
6,177 |
|
|
|
5,634 |
|
|
|
543 |
|
研究和开发费用 |
|
$ |
49,702 |
|
|
$ |
44,040 |
|
|
$ |
5,662 |
|
|
$ |
93,952 |
|
|
$ |
83,556 |
|
|
$ |
10,396 |
|
在截至2024年6月30日的三个月和六个月中，与2023年同期相比，研发费用分别增加了570万美元和1,040万美元。增长主要归因于与我们的临床前和发现计划相关的直接外部成本，这些成本旨在推进多种针对Kv7、Nav1.7和Nav1.1的潜在候选药物，以及为支持后期开发而增加的人事相关成本，以及以更高公允价值授予的期权数量增加导致的股票薪酬支出，但被XEN496 支出的减少部分抵消。XEN496 成本的下降归因于我们在 2023 年 5 月决定不再进行 XEN496 的临床开发，从而减少了支持 EpiK 临床试验和开放标签延期的外部成本。在截至2024年6月30日的六个月中，我们的azetukalner计划成本的增长是由支持当前和未来临床试验的制造活动以及可能提交的保密协议所推动的，但与2023年完成的X-NOVA 2期MDD临床试验相关的直接外部成本的减少部分抵消了这一增长。
一般和管理费用
下表汇总了截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月的一般和管理费用以及这些项目的变化（以千计）：
|
|
三个月已结束 |
|
|
改变 |
|
|
六个月已结束 |
|
|
改变 |
|
||||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
增加/（减少） |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
增加/（减少） |
|
||||||
人事相关（包括股票薪酬） |
|
$ |
13,743 |
|
|
$ |
7,873 |
|
|
$ |
5,870 |
|
|
$ |
23,635 |
|
|
$ |
14,828 |
|
|
$ |
8,807 |
|
专业和咨询费 |
|
|
4,011 |
|
|
|
1,955 |
|
|
|
2,056 |
|
|
|
7,217 |
|
|
|
3,640 |
|
|
|
3,577 |
|
其他 |
|
|
1,648 |
|
|
|
1,756 |
|
|
|
(108 |
) |
|
|
3,341 |
|
|
|
2,651 |
|
|
|
690 |
|
一般和管理费用 |
|
$ |
19,402 |
|
|
$ |
11,584 |
|
|
$ |
7,818 |
|
|
$ |
34,193 |
|
|
$ |
21,119 |
|
|
$ |
13,074 |
|
与2023年同期相比，截至2024年6月30日的三个月和六个月中，一般和管理费用分别增加了780万美元和1310万美元。增长的主要原因是为支持我们不断扩大的研发活动和未来的潜在商业化而增加员工人事相关成本、以更高的公允价值授予的期权数量增加导致的股票薪酬支出以及包括法律费用和商业前支出在内的专业和咨询费用增加。
-17-
其他收入
下表汇总了我们在截至2024年6月30日和2023年6月30日的三个月和六个月中的其他收入以及这些项目的变化（以千计）：
|
|
三个月已结束 |
|
|
改变 |
|
|
六个月已结束 |
|
|
改变 |
|
||||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
增加/（减少） |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
增加/（减少） |
|
||||||
利息收入 |
|
$ |
10,837 |
|
|
$ |
6,524 |
|
|
$ |
4,313 |
|
|
$ |
22,192 |
|
|
$ |
11,947 |
|
|
$ |
10,245 |
|
证券交易的未实现公允价值收益 |
|
|
— |
|
|
|
1,036 |
|
|
|
(1,036) |
) |
|
|
— |
|
|
|
2,914 |
|
|
|
(2,914) |
) |
外汇收益 |
|
|
10 |
|
|
|
383 |
|
|
|
(373) |
) |
|
|
177 |
|
|
|
696 |
|
|
|
(519) |
) |
其他收入 |
|
$ |
10,847 |
|
|
$ |
7,943 |
|
|
$ |
2,904 |
|
|
$ |
22,369 |
|
|
$ |
15,557 |
|
|
$ |
6,812 |
|
与2023年同期相比，截至2024年6月30日的三个月和六个月期间，其他收入分别增加了290万美元和680万美元。增长的主要原因是有价证券余额增加导致利息收入增加，以及投资市场收益率增加。交易证券未实现公允价值收益的减少部分抵消了这一点，因为在截至2024年6月30日的三个月和六个月期间，我们没有持有任何被归类为交易证券的有价证券。
流动性和资本资源
流动性来源
迄今为止，我们的业务主要通过出售股权证券、从合作和许可协议中获得的资金以及债务融资来融资。自首次公开募股至2024年6月30日以来，我们已经筹集了超过13亿美元的净现金收益，主要来自股票证券的发行。截至2024年6月30日，我们的现金和现金等价物以及有价证券为8.506亿美元。
除了我们的合作者根据与他们的协议支付里程碑款项的义务外，我们没有任何承诺的外部资本来源。在我们能够产生可观的产品收入之前（如果有的话），我们希望通过合作协议和股权或债务融资相结合的方式为我们的现金需求提供资金。
我们于2020年8月与杰富瑞集团和Stifel, Nicolaus & Company, Incorporated签订了 “在市场上” 的股票发行销售协议，该协议于2022年3月1日或2022年3月AtM向美国证券交易委员会提交了新的招股说明书补充文件，根据该协议，我们可以不时出售总收益不超过2.5亿美元的普通股。截至2024年6月30日，扣除佣金和交易费用后，共出售了855,685股普通股，收益为2950万美元。
资金需求
自成立以来，我们已经蒙受了巨大的营业损失。截至2024年6月30日，我们的累计赤字为7.71亿美元。我们预计将继续承担超过收入的巨额支出，并预计在未来几年内将出现营业亏损。我们的净亏损可能会在每个季度之间以及逐年大幅波动。随着我们继续研究候选产品的临床前和临床开发；扩大对当前和潜在候选产品的研究范围；为我们的候选产品启动额外的临床前、临床或其他研究；为临床试验和商业化生产药物供应和药物产品；为成功完成临床研究的任何候选产品寻求监管和市场批准，我们预计在可预见的将来将产生巨额开支并增加营业亏损；雇用和留住更多人员；寻求识别和验证其他候选产品；收购或许可其他候选产品和技术；根据我们的许可协议或其他协议支付里程碑或其他款项，包括但不限于向1st Order Pharmicals, Inc和其他第三方付款；维护、保护和扩大我们的知识产权组合；建立销售、营销、分销和其他商业基础设施，将我们可能获得市场批准的任何产品商业化；创建额外的基础设施，并产生额外费用来支持我们的运营和产品开发以及计划中的未来商业化工作；在上述任何方面遇到任何延误或遇到问题。
我们未来的资本需求难以预测，将取决于许多因素，包括：
-18-
根据我们的研发计划以及与项目进展相关的时机预期，我们预计，截至本报告发布之日，我们现有的现金和现金等价物以及有价证券将使我们能够为至少未来12个月的运营费用和资本支出需求提供资金。但是，我们的估计和假设可能被证明是错误的，我们无法保证我们现有的资本资源足以进行和完成所有预期的研发工作和未来的商业化工作。此外，在临床试验中测试候选药物的过程成本高昂，而且这些试验的进展时间仍不确定。此外，通货膨胀可能会增加我们的劳动力成本和研发费用，从而影响我们对资本资源的使用。我们的长期资金需求将包括运营、资本和制造支出，包括下文所述的合同承诺。由于候选产品的开发和商业化存在固有的风险和不确定性，我们无法估计与长期预期的临床前研究和临床试验相关的资本流出量和运营支出。
现金流
下表显示了截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月的现金流摘要（以千计）：
|
|
截至6月30日的六个月 |
|
|||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||
用于经营活动的净现金 |
|
$ |
(75,857) |
) |
|
$ |
(67,632) |
) |
投资活动提供的净现金 |
|
|
64,517 |
|
|
|
74,524 |
|
运营活动
在截至2024年6月30日的六个月中，用于经营活动的净现金总额为7,590万美元，而2023年同期为6,760万美元。经营活动中使用的现金的增加主要与研发及一般和管理费用的增加以及运营资产和负债的变化有关。利息收入的增加部分抵消了这一点。
投资活动
在截至2024年6月30日的六个月中，投资活动提供的净现金总额为6,450万美元，而2023年同期为7,450万美元。这一变化主要是由扣除赎回后的有价证券购买量的增加所推动的。不动产、厂房和设备购买量的减少部分抵消了这一点。
合同义务和承诺
我们于2024年2月29日向美国证券交易委员会和加拿大证券委员会提交的10-k表年度报告中报告了我们截至2023年12月31日的未来重要合同义务。
截至2024年6月30日，与先前在10-k表年度报告中披露的合同承诺相比没有任何实质性变化。
-19-
资产负债表外安排
我们不从事任何资产负债表外融资活动。我们对被称为可变利益实体的实体没有任何权益，其中包括特殊目的实体和其他结构性融资实体。
出色的股票数据
截至2024年8月5日，我们已发行和流通的75,764,505股普通股、购买2,173,081股普通股的未偿还预筹认股权证、购买10,656,473股普通股的已发行股票期权、可转换为195,000股普通股的已发行PSU和购买40,000股普通股的未偿还认股权证。
第 3 项。关于市场风险的定量和定性披露
我们面临各种市场风险，包括货币汇率和利率的变化。市场风险是市场汇率和价格的不利变化造成的潜在损失。
外币风险
截至2024年6月30日，我们的以美元计价的现金及现金等价物和有价证券为8.148亿加元，以加元计价的现金和现金等价物以及有价证券为4,900万加元。
我们面临外币汇率风险，部分原因是我们进行了以美元以外货币计价的交易，尤其是以加元计价的交易。我们还持有以加元计价的现金和现金等价物、应收账款和应付账款。
外币汇率的变化会给我们带来巨大的外汇收益或损失。我们目前不对冲我们的风险敞口，因此承担持有的加元金额未来收益或亏损的风险。尽管近期我们的外汇波动加剧，但我们认为美元兑加元的相对价值立即上涨或下降10％不会对我们的经营业绩产生重大影响。
利率敏感度
截至2024年6月30日，我们的现金和现金等价物以及有价证券为8.506亿美元。我们的利率敏感度主要归因于我们的现金和现金等价物以及有价证券。截至2024年6月30日，利率上调100个基点，即1％，将导致我们有价证券的公允价值减少约400万美元。我们不出于投机目的进行投资，也没有使用任何衍生金融工具来管理利率敞口。
通货膨胀风险
通货膨胀通常会增加我们的劳动力成本和研发费用，从而影响我们。尽管近期我们的运营支出有所增加，我们认为部分原因是近期通货膨胀率的增长，但我们认为，在截至2024年6月30日的三和六个月中，通货膨胀并未对我们的业务、财务状况或经营业绩产生实质性影响；但是，由于通货膨胀，未来时期的运营费用可能会继续增加。
第 4 项。控制和程序
(a) 评估披露控制和程序。我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，对截至本季度报告所涉期末的披露控制和程序（定义见经修订的1934年《证券交易法》第13a-15（e）条和第15d-15（e）条）。根据该评估，我们的首席执行官和首席财务官得出的结论是，截至本季度报告所涉期末，我们的披露控制和程序在设计和运营方面均有效，保证水平合理。
(b) 财务报告内部控制的变化。在截至2024年6月30日的期间，我们的财务报告内部控制没有发生对我们的财务报告内部控制产生重大影响或合理可能产生重大影响的变化。
-20-
内部控制有效性的固有局限性。
任何财务报告内部控制系统，包括我们的系统，其有效性都受到固有的限制，包括在设计、实施、运作和评估控制和程序时行使判断力，以及无法完全消除不当行为。因此，任何财务报告内部控制体系，包括我们的系统，无论设计和运作多么良好，都只能提供合理而非绝对的保证。此外，对未来时期任何有效性评估的预测都可能面临这样的风险：由于条件的变化，控制措施可能变得不充分，或者对政策或程序的遵守程度可能下降。我们打算在业务必要或适当时继续监控和升级我们的内部控制，但无法向您保证，此类改进足以为我们提供对财务报告的有效内部控制。
-21-
第二部分。其他信息
第 1 项。法律诉讼
在正常业务过程中，我们可能会不时参与法律诉讼或受到索赔。我们目前不是任何法律诉讼的当事方，我们的管理层认为，如果对我们作出不利的决定，这些诉讼将对我们的业务、财务状况、经营业绩或现金流产生重大不利影响。无论结果如何，由于辩护和和解成本、管理资源的转移和其他因素，诉讼都可能对我们产生不利影响。
第 1A 项。风险因素
除了本报告中包含的其他信息，包括本报告中标题为 “管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析” 的部分以及我们的财务报表和相关附注外，您还应仔细考虑以下风险因素。如果发生以下风险因素中描述的任何事件以及本报告其他地方描述的风险，我们的业务、经营业绩和财务状况可能会受到严重损害。这份10-Q表报告还包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。由于下文和本报告其他地方描述的因素，我们的实际业绩可能与前瞻性陈述中的预期存在重大差异。我们的风险因素不能保证截至本报告发布之日不存在此类情况，也不应被解释为肯定陈述此类风险或状况尚未全部或部分实现。
与我们的财务状况和资本要求相关的风险
自成立以来，我们已经蒙受了重大损失，预计在可预见的将来，我们将继续蒙受重大损失。
对生物制药产品开发的投资具有很强的投机性，因为这需要大量的资本支出和巨大的风险，即候选产品可能无法表现出足够的疗效或可接受的安全性，无法获得监管部门的批准并具有商业可行性。迄今为止，我们没有获准商业销售的产品，也没有从产品销售中产生任何收入，我们将继续承担与临床开发和持续运营相关的大量研发和其他费用。因此，我们没有盈利，自成立以来的每个时期都蒙受了损失。自成立以来，我们已将大部分财务资源和精力投入到研究和开发上，包括临床前研究、在研药物的制造和临床试验。我们的财务状况和经营业绩，包括净亏损，可能会在每个季度之间以及逐年大幅波动。因此，您不应依赖任何季度或年度期间的业绩作为未来经营业绩的指标。我们预计在可预见的将来不会持续盈利。在截至2024年6月30日和2023年6月30日的六个月中，我们的净亏损分别为1.059亿美元和8,920万美元，截至2024年6月30日的累计赤字为7.710亿美元，这主要是由我们的研发计划产生的费用以及与我们的运营相关的一般和管理成本所致。我们预计在可预见的将来将继续蒙受重大损失，随着我们继续研究和开发候选产品并寻求监管部门的批准，这些损失将增加。
我们预计在可预见的将来会产生巨额开支和不断增加的营业亏损，因为我们：
-22-
由于各种原因，我们的支出可能会超出预期，包括美国食品药品监督管理局、FDA、欧洲药品管理局或EMA或其他监管机构要求我们进行临床和其他研究，包括批准后的承诺以及我们目前预期的研究，或者在建立适当的生产安排以支持我们的临床试验、任何候选产品的开发或商业化方面出现任何延迟。我们之前的亏损，加上预期的未来亏损，已经并将继续对我们的股东权益和营运资金产生不利影响。
我们不从产品销售中产生任何收入，也可能永远无法盈利。
我们创造收入和实现盈利的能力取决于我们是否有能力单独或与合作者一起成功完成候选产品的开发并获得商业化所需的监管部门批准。成功的商业化将需要实现许多关键里程碑，包括证明临床试验的安全性和有效性、获得包括上市在内的监管、这些候选产品的批准、制造、营销和销售我们或我们的任何现有或未来合作者可能获得监管部门批准的产品、满足任何上市后要求以及从私人保险或政府付款人那里获得产品报销。由于与这些活动相关的不确定性和风险，我们无法准确、准确地预测收入的时间和金额、进一步损失的程度或我们是否或何时可能实现盈利。我们和我们现有或未来的合作者可能永远无法在这些活动中取得成功，即使我们成功了，我们也可能永远无法创造足以实现盈利的收入。即使我们确实实现了盈利，我们也可能无法维持或提高每季度或每年的盈利能力。此外，如果FDA、EMA或其他监管机构要求我们在目前预期的临床试验之外进行临床试验，或者在完成临床试验或任何候选产品的开发方面出现任何延迟，我们的支出可能会增加。
如果我们的任何候选产品在临床试验中失败或未获得监管部门的批准，或者如果我们未来的任何产品（如果有）一旦获得批准，未能获得市场认可或足够的市场份额，我们可能永远无法盈利。如果我们无法创造足够的收入来实现盈利并保持盈利，我们的财务状况和经营业绩将受到负面影响，普通股的市场价格可能会受到不利影响。
我们将需要筹集额外资金，如果有的话，这笔资金可能无法按可接受的条件提供。未能在需要时获得资金可能会迫使我们推迟、限制或终止我们的产品发现和开发计划或商业化工作或其他业务。
自成立以来，我们将大部分资源用于临床前和临床候选产品的发现和开发。我们预计将继续花费大量资源来继续我们当前和未来项目的临床前和临床开发。如果我们能够为我们开发的候选产品获得市场批准，我们将需要大量的额外资本来推出此类候选产品并实现商业化，前提是此类发布和商业化不是合作者的责任。此外，在我们的开发工作过程中，可能会产生其他意想不到的成本。由于我们计划和预期的临床试验的设计和结果极不确定，因此我们无法合理估计成功完成我们开发的任何候选产品的开发和商业化所需的实际金额。
我们未来的资本要求取决于许多因素，包括但不限于：
-23-
根据我们的研发计划以及与项目进展相关的时机预期，我们预计，截至本报告发布之日，我们现有的现金和现金等价物以及有价证券将使我们能够为至少未来12个月的运营费用和资本支出需求提供资金。
由于我们目前未知的许多因素，我们的运营计划可能会发生变化，我们可能需要比计划更快地寻求额外资金。将来筹集资金可能会带来额外的挑战，未来可能无法提供足够的资金或我们可接受的条件（如果有的话）。如果我们无法筹集足够的资金或以我们可接受的条件筹集额外资金，我们可能不得不大幅推迟、减少或终止我们的产品开发计划或商业化计划。
我们可能会分配有限的资源来寻找特定的候选产品或适应症，而无法利用可能更有利可图或更有可能成功的其他候选产品或适应症。
由于我们的财务和管理资源有限，我们专注于数量有限的研究项目和候选产品。因此，我们可能会放弃或推迟向其他候选产品寻求机会，或者放弃或推迟寻找我们当前候选产品的机会，这些迹象后来被证明具有更大的商业潜力。我们的资源分配决定可能导致我们无法利用可行的商业药物或有利可图的市场机会。我们在当前和未来的研发计划和特定适应症候选产品上的支出可能无法产生任何商业上可行的药物。如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，则在保留独家开发和商业化权对我们更有利的情况下，我们可能会通过合作、许可或其他安排将宝贵的权利放弃给该候选产品。
筹集额外资金可能会导致现有股东稀释，限制我们的运营或要求我们放弃对技术或候选产品的权利。
我们预计，与计划运营相关的支出将增加。除非我们能够从任何经批准的候选产品中获得可观的收入，否则我们预计将通过公开或私募股权发行、债务融资、特许权使用费融资、合作、许可安排或其他来源，或上述任何组合来为我们未来的现金需求提供资金。此外，出于有利的市场条件或战略考虑，即使我们认为我们有足够的资金来实施当前或未来的运营计划，我们也可能会寻求额外的资本。
我们达成的任何融资安排的条款都可能对股东的持股或权利产生不利影响，我们发行的额外证券，无论是股权还是债务，或此类发行的可能性，都可能导致我们普通股的市场价格下跌。出售额外的股权或可转换证券也将稀释我们所有的股东。
从历史上看，我们还通过债务为我们的业务提供资金。未来出现的任何债务都将导致固定付款义务的增加，并可能导致限制性契约的实施。此类契约可能包括限制我们承担额外债务的能力，限制我们收购、出售或许可知识产权的能力，以及其他可能对我们开展业务的能力产生不利影响的运营限制。
我们还可能被要求通过与第三方的合作或营销、分销或许可安排或特许权使用费融资来寻求资金，而且我们可能必须放弃对我们的技术、未来收入来源或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时筹集额外资金，我们可能会被要求推迟、减少或终止我们的产品发现和开发计划、商业化工作，或者授予开发和销售我们本来希望自己开发和销售的候选产品的权利。此外，任何额外的筹款活动都可能使我们的管理层偏离他们的日常活动，这可能会对我们开发和商业化候选产品的能力产生不利影响。
-24-
我们面临与货币波动相关的风险，这可能会影响我们的经营业绩。
我们的部分现金和现金等价物以及有价证券以加元计价，我们在加拿大的业务也产生了大量的加元支出。我们目前不对加元支出进行外币套期保值安排，因此，外币波动可能会对我们的收益产生不利影响；但是，将来，我们可能会进行汇率套期保值活动，以减轻汇率波动的影响。我们实施的任何对冲技术都可能无效。如果我们的套期保值活动无效，货币汇率的变化可能会对我们普通股的市场价格产生更大的影响。
与我们的业务和行业相关的风险
我们和我们的合作者在市场上面临着激烈的候选产品竞争，这可能会导致其他人在我们之前发现、开发或商业化产品，或者比我们或我们的合作者更成功地发现、开发或商业化产品。
生物技术和制药行业的特点是技术飞速发展，竞争激烈，专有产品受到高度重视。我们在药物发现和产品开发方面面临着来自许多不同方法和来源的潜在竞争，包括大型制药、特种制药和生物技术公司、学术机构、政府机构以及公共和私人研究机构。我们或我们的合作者成功开发和商业化的任何候选产品都将与现有产品以及将来可能推出的任何新产品竞争。
影响我们所有候选产品成功的关键竞争因素，如果获得批准，很可能是其有效性、安全性和/或耐受性、管理的便利性和易受性、价格、替代产品的潜在优势、仿制药竞争水平以及政府和其他第三方支付方的承保范围和充足的报销。
与我们或我们的合作者相比，我们正在与之竞争或将来可能与之竞争的许多公司在研发、制造、临床前测试、进行临床试验、获得监管部门批准和上市批准的产品方面的财务资源和专业知识要多得多。制药和生物技术行业的合并和收购可能导致更多的资源集中在少数竞争对手身上。规模较小或处于早期阶段的公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。
如果我们的竞争对手开发和商业化比我们可能开发的任何产品更安全、更有效、副作用更少或更不严重、更方便或更便宜的产品或疗法，我们的商业机会就会减少或消除。我们的竞争对手的产品获得FDA、EMA或其他外国监管机构批准的速度也可能比我们获得批准的速度更快，这可能会导致我们的竞争对手在我们进入市场之前建立强大的市场地位。此外，我们的竞争能力可能会受到保险公司或其他第三方付款人做出的决定的影响。
如果我们的一种或多种专有或合作候选产品获准用于治疗癫痫，我们预计它们有可能与其他抗癫痫药物（ASM）或相互竞争。常用的处方药包括布利伐拉西坦、卡马西平、塞诺贝特、氯巴赞、醋酸埃斯利卡西平、乙硫嘧啶、加巴喷丁、拉科沙胺、拉莫三嗪、左乙拉西坦、奥卡西平、哌拉帕内、苯妥英、托吡酯和丙戊酸盐。还有其他可能与我们的产品竞争的ASM正在开发中，包括Biohaven Ltd.、Cerevel Therapeutics Holdings, Inc.、Equilibre Biopharmaceuticals Corp.、强生创新医学、Neurona Therapeutics, Inc.、Praxis Precision Medicines, Inc.、Rapport Therapeutics, Inc.、Sk生命科学公司、Supernus Pharmaceuticals公司和智盟生物制药公司正在开发的候选产品，。如果我们的一种或多种专有候选产品获准用于治疗耐药性疾病，我们预计它们有可能与其他抗抑郁药或抗抑郁药竞争。MDD 患者通常使用各种 AD 进行治疗，其中包括选择性血清素再摄取抑制剂，或 SSRI、苯二氮卓类药物、血清素/去甲肾上腺素再摄取抑制剂，或 SNRI、去甲肾上腺素和多巴胺再摄取抑制剂，或 NDRI、N-甲基-D-天门冬氨酸或 NMDA、受体激动剂和抑制剂典型的抗精神病药物。目前处方的抗抑郁药包括苯二氮卓类药物、brexpiprazole、安非他酮、安非他酮/右美沙芬、卡利哌嗪、西他普仑、度洛西汀、依他普仑、埃西他明、氟西汀、氯胺酮、舍曲林、曲唑酮、三环类药物、文拉法辛、维拉佐酮和涡曲酮 etine。我们知道有几家公司正在开发MDD的候选产品，包括艾伯维公司、Alto Neuroscience, Inc.、Axsome Therapeutics, Inc.、Biohaven有限公司、细胞内疗法公司、强生创新医学、Neumora Therapeutics, Inc.、Neurocrine Biosciences, Inc.、Relmada Therapeutics, Inc.和Sage Therapeutics, Inc.
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我们没有上市的专有产品，也没有完成除2期临床试验之外的临床开发，这使得我们很难评估我们独立开发未来候选产品和将任何由此产生的产品商业化的能力。
作为一家公司，我们以前没有完成3期临床试验和相关监管要求的经验，包括新药申请、保密协议、等效提交或产品的商业化。我们还没有证明我们有能力在第二阶段之后独立和反复地进行临床开发，获得监管部门的批准，以注册和商业规模生产药物或药物产品，或安排第三方代表我们这样做，以及将治疗产品商业化。如果我们要执行业务战略，开发候选产品并将其独立商业化，就需要培养这样的能力。要执行我们开发独立计划的商业计划，我们需要成功：
如果我们未能成功实现这些目标，我们将无法独立开发和商业化任何未来的候选产品，也可能无法意识到这样做的潜在优势。
如果我们未能成功地发现、开发和商业化其他候选产品，我们扩展业务和实现战略目标的能力可能会受到损害。
我们通过从内部研究工作中确定候选产品，或者通过收购或许可其他候选产品或技术，建立了产品开发渠道。无论我们是否确定任何可行的候选产品，我们的内部发现工作以及对潜在收购或许可机会的评估都需要大量的技术、财务和人力资源。
如果我们无法通过内部研究工作或通过收购或许可其他候选产品或技术，确定其他适合临床开发和商业化的候选产品，则未来可能无法获得产品收入，这可能会对我们的财务状况造成重大损害，并对普通股的市场价格产生不利影响。
如果我们未能吸引和留住我们的执行官和关键人员，我们可能无法成功开发候选产品、履行合作协议规定的义务、进行临床试验和将候选产品商业化。
我们的成功在一定程度上取决于我们持续吸引、留住和激励高素质管理人员、临床和科研人员的能力。近年来，我们行业的管理人员流失率很高。更换执行官或其他关键员工可能很困难，而且可能需要很长时间，因为我们行业中具备成功开发、获得监管部门批准和商业化产品所需的广泛技能和经验的人数有限。
我们高度依赖我们的执行官，包括我们的总裁兼首席执行官伊恩·莫蒂默先生。我们的一位或多位执行官的服务中断可能会严重延迟甚至阻碍我们的候选产品的成功开发。
此外，随着我们扩大临床开发活动和发展商业能力，包括销售基础设施以支持我们的独立商业化工作，我们将需要雇用更多的人员。鉴于众多制药和生物技术公司都在竞争具有相似技能的个人，我们可能无法以可接受的条件吸引和留住员工。无法招聘任何高管或关键员工或失去其服务可能会阻碍我们的研究、开发和商业化目标的进展。
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我们的员工、合作者和其他人员可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守法律和监管标准和要求，这可能会给我们带来重大责任并损害我们的声誉。
我们面临员工、合作者、供应商、调查现场工作人员、顾问、商业合作伙伴和其他人员的欺诈或其他不当行为的风险。这些当事方的不当行为可能包括故意、鲁莽和/或疏忽的行为或向我们披露未经授权的活动，这些活动违反了：
特别是，医疗保健行业的销售、营销和业务安排受旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律和法规的约束。此外，我们受适用的外国、联邦和州数据隐私和安全法律的约束。有关更多信息，请参阅 “风险因素——我们受与隐私、数据保护和信息安全相关的不断变化的全球法律和法规的约束，这可能要求我们承担巨额的合规成本，而我们未能或认为未能遵守此类法律法规都可能损害我们的业务和运营。”
各种法律法规可能会限制或禁止范围广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他业务安排。任何不当行为还可能涉及不当使用或虚假陈述在临床试验过程中获得的信息，或者在我们的临床前研究或临床试验中创建欺诈性数据，这可能导致监管制裁并严重损害我们的声誉。我们已经通过了适用于所有员工、高级职员、董事、代理和代表（包括顾问）的行为准则，但并非总是能够识别和阻止不当行为，我们为发现和预防不当行为而采取的预防措施可能无法有效控制未知或无法管理的风险或损失，也无法保护我们免受因实际或涉嫌违反这些法律法规而产生的政府调查或其他行动或索赔、要求或诉讼。此外，我们面临个人或政府可能指控此类欺诈或其他不当行为的风险，即使没有发生此类欺诈或其他不当行为。如果对我们提起任何此类诉讼，而我们未能成功地为自己辩护、达成有利和解或以其他方式维护我们的权利，则这些行为可能会对我们的业务产生重大影响，包括施加民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、清偿、诚信监督和报告义务、可能被禁止参与医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗计划、合同损失、声誉损害、利润和未来收入减少，和削减我们的业务。此外，防范任何此类行为可能既昂贵又耗时，并且可能需要大量的财务和人力资源。因此，即使我们成功地抵御了可能对我们提起的任何此类诉讼，我们的业务也可能会受到损害。
我们在管理增长（包括员工人数）和成功扩大业务方面可能会遇到困难。
我们的业务战略包括持续开发，如果开发成功，则将精选候选产品的商业化。为了执行这一战略，我们将需要建立监管、销售、制造、供应链和营销基础设施，扩大我们的开发能力或与第三方签订合同，为我们提供这些能力和基础设施。为了实现这一目标，我们将需要确定、雇用和整合人员，在竞争日益激烈、通货膨胀的市场中为员工提供充足的薪酬，并继续实施和改善我们的管理、运营和财务体系。随着我们业务的扩大，我们预计将需要管理与各种战略合作者、供应商和其他第三方的更多关系。
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未来的增长将给管理层成员带来显著的额外责任，包括需要识别、招聘、维护、激励和整合更多员工。此外，我们的管理层可能需要将不成比例的注意力从我们的日常活动上转移开，并投入大量时间来管理这些增长活动。我们可能无法有效管理业务扩张，这可能会导致我们的业务薄弱，导致运营失误、商业机会流失、员工流失以及剩余员工的生产力降低。我们的预期增长可能需要大量的资本支出，并可能转移其他项目的财政资源，例如开发现有和其他候选产品。如果我们无法有效地管理增长，我们的支出增长幅度可能会超过预期，我们创造和增加收入的能力可能会降低，我们可能无法实施我们的业务战略。我们未来的财务业绩以及我们对候选产品进行商业化并进行有效竞争的能力将部分取决于我们有效管理未来增长的能力。
我们受与隐私、数据保护和信息安全相关的不断变化的全球法律和法规的约束，这可能要求我们承担巨额的合规成本，而我们未能遵守或认为未能遵守此类法律和法规都可能损害我们的业务和运营。
在正常业务过程中，我们处理个人数据和其他敏感信息，包括我们的专有和机密业务数据、商业秘密、知识产权、在临床试验中收集的有关试验参与者的数据以及其他敏感数据。我们的数据处理活动要求我们履行许多数据隐私和安全义务，例如各种法律、法规、指导、行业标准、外部和内部隐私和安全政策、合同以及管理我们和代表我们处理个人数据的其他义务。
在美国，联邦、州和地方政府颁布了许多数据隐私和安全法，包括数据泄露通知法、个人数据隐私法和消费者保护法。例如，经2009年《促进经济和临床健康的健康信息技术法》（HITECH）修订的1996年美国联邦健康保险流通与责任法案（HIPAA）对隐私、安全和个人可识别健康信息的传输提出了具体要求，这些要求适用于我们与之互动的大多数美国医疗保健提供商，例如我们的美国临床试验场所。在州一级，经《加州隐私权法》修订和补充的《2018年加州消费者隐私法》（CCPA）对该法适用的企业规定了义务。CCPA允许对违规行为处以法定罚款。尽管CCPA豁免了在临床试验背景下处理的某些数据，但在适用于我们的业务和运营的范围内，CCPA可能会增加合规成本和与我们保存的有关加利福尼亚居民的其他个人信息相关的潜在责任。其他州也颁布了数据隐私法。近年来，联邦、州和地方各级提出了其他数据隐私和安全法，这可能会使合规工作进一步复杂化。
在美国以外，欧盟的《通用数据保护条例》（EU GDPR）和英国的GDPR（Uk GDPR）对处理个人的个人数据规定了严格的要求。例如，根据欧盟GDPR，政府监管机构可能会对数据处理实施临时或明确的禁令，并处以最高2000万欧元或全球年收入的4％的罚款，以较高者为准。此外，个人可以提起与我们处理其个人数据有关的诉讼。某些外国司法管辖区已经颁布了数据本地化法和跨境个人数据传输法，这可能会使跨司法管辖区传输信息变得更加困难，例如传输或接收源自欧盟或欧盟的个人数据。其他司法管辖区继续制定和修改其数据隐私法，这增加了数据隐私格局的复杂性。
尽管我们努力遵守所有适用的数据隐私和安全义务，但这些义务正在以越来越严格的方式迅速变化，这给如何遵守带来了一些不确定性，并可能要求我们修改我们的政策和惯例，这可能代价高昂，并可能转移管理和技术人员的注意力。此外，我们有时可能未能遵守或被认为未能遵守规定，并可能面临重大后果。这些后果可能包括但不限于政府的执法行动、调查和其他程序；额外的报告要求和/或监督；禁止处理个人数据；下令销毁或不使用个人数据；以及监禁公司官员。任何这些事件都可能对我们的声誉、业务或财务状况产生重大不利影响，包括但不限于：我们的业务运营中断或停止，包括我们的临床试验；无法处理个人数据或在某些司法管辖区开展业务；开发或商业化我们产品的能力有限；为任何索赔或查询辩护所花费的时间和资源；负面宣传；或修订或重组我们的业务。
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如果发生实际或感知的信息安全事件，例如网络安全漏洞、系统故障或我们的系统和/或信息（包括第三方承包商或供应商持有的信息）的其他危害，我们的业务和运营可能会遭受损失。
我们依靠内部信息技术系统和网络以及第三方供应商和承包商的信息技术系统和网络来获取、传输、存储和以其他方式处理与我们的业务活动相关的信息。我们有效管理业务的能力取决于我们和第三方承包商和供应商技术系统的安全性、可靠性和充足性。对我们系统和/或数据的机密性、完整性或可用性产生不利影响的任何事件，无论是敌对的还是无意的，包括网络钓鱼、商业电子邮件泄露、社会工程学、勒索软件或其他恶意软件，或任何安全漏洞、安全事件或其他破坏、丢失，或未经授权使用或以其他方式处理由我们或代表我们维护或以其他方式处理的数据都可能导致知识产权损失或商业秘密被盗用，我们的业务和运营中断，我们要增加了成本和要求我们花费时间和资源来解决此事，可能会使我们面临私人方面的索赔、要求和诉讼、监管调查和其他程序，以及罚款、罚款和其他责任，并对我们的业务产生重大不利影响。此外，我们的候选产品的已完成或正在进行的临床试验的临床前数据或临床试验数据丢失、更改或其他损坏或以其他方式不可用，可能会导致我们的开发和监管批准工作延迟，并大大增加我们恢复或复制数据的成本。任何网络攻击、安全漏洞或事件，或对我们或代表我们维护或以其他方式处理的数据进行的其他破坏、丢失或未经授权的处理，或认为发生了任何此类事件，都可能导致实际或涉嫌违反适用的美国和国际隐私、数据保护、信息安全和其他法律法规，损害我们的声誉，并使我们受到美国联邦、州和地方监管实体以及国际监管机构的诉讼、政府调查和诉讼实体，从而面临重大的民事和/或刑事诉讼和责任。此外，无论是为了应对实际或感知的安全漏洞或事件还是其他方面，我们都可能会产生大量额外开支来实施与隐私、数据保护和信息安全相关的进一步措施。
迄今为止，我们的业务、财务状况或运营尚未因网络攻击或其他信息安全事件而受到任何实质性影响；但是，由于攻击技术的频繁变化，以及此类攻击数量和复杂性的增加，我们的业务、财务状况或运营将来可能会受到不利影响。此外，计算日益分散的性质，包括普遍使用移动设备访问机密信息，以及广泛使用托管在远程数据中心中的基于云的应用程序，增加了安全漏洞和事件的风险。由于越来越多的我们和我们的第三方供应商和承包商的人员远程工作，这些风险可能会加剧。随着网络威胁的不断演变，我们可能需要投入大量额外资源来继续修改或加强我们的保护措施，或者调查和修复信息安全漏洞、威胁和事件。尽管我们已经实施了分层安全措施，但我们的计算机系统以及第三方合同制造商（CMO）、合同研究机构（CRO）及其供应商和承包商使用的外部系统和服务仍然可能受到这些事件的影响，因此无法保证我们会成功防止网络攻击或成功减轻其影响。我们的责任保险的类型或金额可能不足以承保与安全漏洞、网络攻击和其他相关漏洞相关的索赔。
与国际业务相关的各种风险可能会对我们的业务造成重大损害。
我们必须投入更多资源，以遵守我们开展业务和计划在美国境外开展业务的每个司法管辖区的众多法律和法规，包括我们进行临床试验的美国以外国家。当我们从事重大的跨境和国际活动时，我们将面临与国际业务相关的风险，包括：
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如果我们无法成功管理与跨境和国际活动相关的这些风险，我们的业务可能会受到重大损害。
如果我们被描述为被动外国投资公司，美国普通股持有人可能会遭受不利的税收后果。
美国投资者应该意识到，根据我们的总收入和总资产，在截至2023年12月31日的应纳税年度中，我们是一家被动外国投资公司（PFIC），到2024年我们可能会成为PFIC。
通常，对于总收入的75％或更多是被动收入，或至少占我们资产季度平均百分比的50％（根据适用的财政部条例确定）用于产生或产生被动收入的任何应纳税年度，出于美国联邦所得税的目的，我们将被描述为PFIC。出于PFIC测试的目的，一系列因素可能会影响确定，包括我们普通股的市场价格以及我们的支出或以其他方式持有现金的方式。因此，我们作为PFIC的地位是每年作出的事实密集型决定，适用的法律有不同的解释。此外，公司的PFIC身份只能在每个纳税年度结束后生效。因此，我们无法就当前应纳税年度或未来应纳税年度的PFIC状态提供任何保证。
如果我们在美国投资者持有我们股票的任何一年是PFIC公司，那么我们的普通股的此类美国持有人可能会遭受不利的税收后果，包括在我们停止被归类为PFIC后的几年内。这些美国持有人通过出售我们的普通股获得的收益将作为普通收入而不是资本收益征税，并且适用于普通股股息的优惠税率将流失。利息费用还将计入所有美国持有人实现的收益和股息税中。美国持有人应就其特殊情况咨询自己的税务顾问。
美国持有人可以通过及时选择合格的选举基金来避免这些不利的税收后果。对于我们每年通过PFIC总收入或资产测试，当选的美国持有人必须将其在净普通收入和净资本收益中所占的比例比例计入总收入（如果有）。只有当我们承诺向美国持有人提供其在净普通收入和净资本收益中所占的比例时，美国持有人才可以选择合格的选举基金。我们将应要求向我们的美国持有人提供必要的信息，使他们能够选择合格的选举基金，并报告我们认为我们是PFIC的每年的按比例分配的普通收益和净资本收益。美国持有人应就此次选择和相关的报告要求咨询自己的税务顾问。
美国持有人还可以通过及时进行按市值计价的选举来减轻不利的税收后果。通常，对于我们满足PFIC总收入或资产测试的每年，当选的美国持有人将在其每个应纳税年度中普通股价值的增长计入总收入，并从总收入中扣除此类股票在每个应纳税年度中价值的下降。只有当我们的普通股定期在合格交易所（包括纳斯达克全球市场或纳斯达克）进行交易时，才能做出并维持按市值计价的选择。我们的普通股是否定期在合格交易所进行交易是每年根据部分超出我们控制的事实来确定的。因此，如果我们被定性为PFIC，美国持有人可能没有资格进行按市值计价的选择以减轻不利的税收后果。美国持有人应就此次选举的可能性咨询自己的税务顾问。
此外，如果我们成为或成为PFIC（或者我们的PFIC地位尚不确定），可能会阻止某些美国投资者购买我们的普通股，这可能会对我们普通股的市场价格产生不利影响。
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我们使用净营业亏损结转额和某些其他税收属性的能力可能受到限制。
我们有大量的加拿大联邦净营业亏损结转（寿命有限）、加拿大联邦投资税收抵免结转结转和省级投资税收抵免结转期结转（可能会到期、未使用且无法抵消未来的所得税负债）。参与立法程序的人员以及加拿大税务局、国税局和美国财政部不断审查有关加拿大和美国联邦、省、州和地方所得税的规则。税法的变更或对现行法律解释的变化（这些变更可能具有追溯效力），包括净营业亏损和税收抵免，可能会对我们或我们的普通股持有人产生不利影响。近年来，已经做出了许多这样的改变，而且未来可能会继续发生变化。税法的未来变化可能会对我们的业务、现金流、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。
在我们组织或运营的司法管辖区，我们可能会缴纳所得税，这将减少我们未来的收益。
如果根据任何此类司法管辖区的法律，我们被视为在加拿大和美国以外的司法管辖区开展贸易或业务，或者赚取的收入被认为来自加拿大和美国以外的司法管辖区，而我们没有资格获得豁免，那么我们就有可能在加拿大和美国以外的司法管辖区缴纳所得税。在我们认为我们无需纳税的司法管辖区，我们无法确定这些司法管辖区的税务机关不会对一个或多个纳税年度进行审查。税务审查通常很复杂，因为税务机关可能不同意我们报告的项目的处理方式，其结果可能会对我们的经营业绩和财务状况产生重大不利影响。
收购或其他战略交易可能会扰乱我们的业务，导致股东稀释并以其他方式损害我们的业务。
我们持续积极评估各种战略交易，包括收购其他业务、产品或技术，以及寻求战略联盟、许可交易或对互补业务的投资。这些交易中的任何一项都可能对我们的财务状况和经营业绩产生重大影响，并使我们面临许多风险，包括：
除上述风险外，外国收购还涉及独特的风险，包括与跨不同文化和语言的业务整合有关的风险、货币风险以及与特定国家相关的特定经济、政治和监管风险。
此外，任何战略联盟或收购的预期收益都可能无法实现。未来的收购或处置可能会导致我们的股权证券的稀释性发行，产生债务、或有负债或摊销费用或商誉注销，所有这些都可能损害我们的财务状况。我们无法预测未来收购的数量、时间或规模，也无法预测任何此类交易可能对我们的经营业绩产生的影响。
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我们当前和未来在美国和其他地方的业务将直接或间接地受到适用的联邦和州反回扣、欺诈和滥用、虚假声明、透明度、健康信息隐私和安全以及其他医疗保健法律法规的约束，这可能会使我们面临刑事制裁、民事处罚、合同损失、声誉损害、行政负担以及利润和未来收益的减少。
在我们获得市场批准的任何候选产品的推荐和处方中，美国和其他地方的医疗保健提供商和第三方付款人起着主要作用。我们与医疗保健提供商、第三方付款人、患者和医疗保健行业其他各方的安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用行为以及其他医疗保健法律和法规，这些法律和法规可能会限制我们营销、销售和分销任何我们获得上市批准的产品的业务或财务安排和关系。适用的医疗保健和数据隐私法律法规规定的限制包括以下内容，其中一些限制仅在我们有上市产品时适用：
努力确保我们的活动符合适用的医疗保健法律法规将涉及大量成本。鉴于法律法规的广度、对某些法律法规的有限指导以及政府对法律法规的解释不断变化，政府当局可能会得出结论，我们的商业行为可能不符合此类法律。如果发现我们的业务违反了任何这些法律或可能适用于我们的任何其他政府法规，我们可能会受到重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、被排除在政府资助的医疗计划（例如医疗保险和医疗补助）之外，以及我们的业务缩减或重组。此外，防范任何此类行为可能既昂贵又耗时，并且可能需要大量的人力资源。因此，即使我们成功地抵御了可能对我们提起的任何此类诉讼，我们的业务也可能会受到损害。
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如果我们不遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会受到罚款或处罚，或者承担可能对我们业务成功产生重大不利影响的成本。
我们的研发活动涉及控制使用潜在有害的生物材料以及分子和细胞生物学中通常使用的危险材料、化学物质和各种放射性化合物。例如，我们经常在培养物中使用细胞，并使用少量的放射性同位素。通过维护最新的许可和培训计划，我们无法完全消除在使用、储存、处理或处置这些材料时发生意外污染或伤害的风险。如果发生污染或受伤，我们可能对由此造成的损失承担责任，并且任何责任都可能超过我们的资源。我们目前投保的保险涵盖因使用这些材料而产生的某些索赔。但是，如果我们无法以合理的成本维持保险范围和足够的承保范围，则我们的保险可能无法承保可能产生的任何责任。我们受加拿大联邦、省和地方法律法规的约束，并可能受有关这些材料和特定废物使用、储存、处理和处置的美国和/或外国法律法规的约束。遵守有关使用这些材料的法规可能会很昂贵，如果我们不遵守这些法规，可能会对我们的运营和盈利能力产生重大不利影响。
我们或我们所依赖的第三方可能会受到地震或其他自然灾害的不利影响，我们的业务连续性和灾难恢复计划可能无法充分保护我们免受严重灾难的影响。
我们的总部位于加拿大不列颠哥伦比亚省的本那比。我们容易受到地震等自然灾害的影响，这些灾害可能会干扰我们的运营。如果发生自然灾害、停电、火灾或其他事件，使我们无法使用总部的全部或很大一部分，损坏了关键基础设施，例如我们的首席营销官的制造设施，或者以其他方式中断了运营，则我们可能很难或在某些情况下不可能在很长一段时间内继续开展业务。尽管我们为地震和其他自然灾害投保，但我们可能没有足够的业务中断保险来补偿我们可能发生的所有损失。我们制定的灾难恢复和业务连续性计划可能不足以应对严重灾难或类似事件。由于自然灾害或地震，我们可能会产生巨额开支，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。此外，我们可能会丢失样本或其他有价值的数据。上述任何情况的发生都可能对我们的业务产生重大不利影响。
与我们的候选产品的发现、开发和商业化相关的风险
我们的业务在很大程度上取决于azetukalner（XEN1101）的成功开发。如果我们无法获得监管部门对azetukalner的批准并成功将其商业化，我们的业务可能会受到重大损害。
我们目前没有获准商业销售的产品，并且正在投入大量精力和财政资源来开发我们的临床阶段候选产品azetukalner，用于治疗癫痫、MDD和可能的其他神经系统疾病。我们未来的业务成功取决于azetukalner的持续发展和最终的监管批准。我们将需要成功注册并完成我们的azetukalner 3期癫痫临床试验和任何其他未来的3期临床试验。azetukalner未来的监管和商业成功受多种风险的影响，包括：
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其中许多风险是我们无法控制的，包括与临床开发、监管提交流程、对我们的知识产权的潜在威胁以及任何未来合作者的制造、营销和销售工作相关的风险。如果我们或任何合作者无法针对我们的初始或潜在的其他适应症开发、获得监管部门的批准或成功商业化azetukalner，或者如果我们因任何这些风险或其他原因而出现延误，我们的业务可能会受到重大损害。
此外，在制药行业正在开发的大量药物中，只有一小部分向美国食品和药物管理局提交了保密协议，批准商业化的药物甚至更少。此外，即使我们确实获得了监管部门对阿泽图卡纳的任何适应症的批准，任何此类批准都可能受到我们可能销售azetukalner的适应症、用途或患者群体的限制。因此，即使我们能够获得必要的资金来继续为我们的发展计划提供资金，我们也无法确保成功开发或商业化任何适应症的azetukalner。
我们的药物发现方法尚未得到证实，我们不知道我们是否能够开发任何具有商业价值的产品。
我们的药物发现方法可能无法以可重复或具有成本效益的方式发现候选产品，也无法开发出可安全有效地治疗人类疾病的商业上可行的产品。
我们的药物发现工作最初可能显示出寻找更多候选产品的希望，但未能为临床开发或商业化提供可行的候选产品。发生此类故障的原因可能有很多，包括经进一步研究，任何候选产品都可能被证明具有严重或意想不到的副作用或其他特征，这些特征表明其不太可能安全或不符合适用的监管标准和/或无法以可接受的成本以商业数量生产，或根本无法生产。
如果我们的发现活动未能确定药物发现的新靶点，或者此类靶标被证明不适合治疗人类疾病，或者如果我们无法针对此类靶标开发具有特异性和选择性的候选产品，我们将无法开发出可行的产品。如果我们未能开发和商业化可行的产品，我们将无法取得商业上的成功。
临床前研究和/或早期临床试验的结果可能无法预测后期临床试验的结果，我们的临床试验结果可能不符合监管要求，我们在获得监管批准方面可能会遇到延迟或意想不到的困难。
临床前研究的结果，无论是由我们、我们的首席研究组织还是由我们获得许可或收购候选产品的其他第三方生成，都可能无法预测临床测试的结果。此外，由于各种原因，包括实验方案和技术、人员、设备和其他因素的差异，通常难以比较不同的研究的临床前结果，这可能会降低临床前结果的可靠性和对临床试验结果的预测性。此外，第三方发布的临床数据或病例报告或我们的候选产品的早期临床试验数据可能无法预测后期临床试验的结果。早期（通常规模较小）的研究结果的解释需要谨慎行事，这些研究表明某些患者出现了具有临床意义的反应。招收更多患者的临床试验后期阶段的结果可能无法显示出所需的安全性和有效性结果，或者与先前对同一候选产品的试验结果不一致。后来的临床试验结果可能无法复制早期的临床试验，原因多种多样，包括试验设计的差异、不同的试验终点（或探索性研究中缺乏试验终点）、患者群体、患者数量、患者选择标准、试验持续时间、药物剂量和配方以及早期研究缺乏统计能力。如果所研究的疾病或失调缺乏既定的临床终点和有效的疗效衡量标准，则这些不确定性就会增加，而先前未开发出任何药物的疾病以及候选产品针对新机制的疾病通常就是这种情况。
此外，即使我们的候选产品在我们的3期临床试验中达到其主要终点，也可能无法获得批准。FDA、EMA或外国监管机构可能不同意我们的试验设计以及我们对临床前研究和临床试验数据的解释，或者需要额外的数据。此外，即使审查了关键临床试验的协议并提供了意见或建议，这些监管机构中的任何一个监管机构都可能更改其对候选产品的批准要求，该协议如果成功，可能会成为FDA、EMA或其他外国监管机构申请批准的依据。例如，美国食品和药物管理局可能拒绝接受我们计划中的保密协议进行实质性审查，或者可能在审查我们的数据后得出结论，认为我们的申请不足以获得监管部门的批准。如果美国食品药品管理局不批准我们计划中的保密协议，则可能要求我们在重新考虑我们的申请之前进行额外的临床、非临床或生产研究。根据美国食品和药物管理局或其他监管机构要求的这些研究或任何其他研究的范围，保密协议或同等文件的批准可能会被严重延迟，或者可能需要我们花费比现有更多的资源。此外，适用的监管机构还可能批准我们的候选产品，但其适应症或人口数量比我们要求的要少，或者可能根据昂贵的上市后承诺的履行情况批准我们的候选产品。
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随着更多患者数据的出现，我们不时公布或发布的临床试验的中期、初始、“一线” 和初步数据可能会发生变化，这些数据可能导致最终数据发生实质性变化。
我们可能会不时公开披露我们的临床前研究和临床试验的初步或一线数据，这些数据基于对当时可用数据的初步分析，在对与特定临床前研究或临床试验相关的数据进行更全面的审查后，结果和相关发现和结论可能会发生变化。作为数据分析的一部分，我们还会做出假设、估计、计算和结论，我们可能没有收到或有机会全面而仔细地评估所有数据。因此，一旦收到更多数据并进行了全面评估，我们报告的顶线或初步结果可能与相同研究或试验的未来结果有所不同，或者不同的结论或考虑因素可能会使此类结果合格。顶级数据也仍受审计和验证程序的约束，这可能会导致最终数据与我们先前发布的初步数据存在重大差异。因此，在获得最终数据之前，应谨慎查看顶线数据。
此外，包括监管机构在内的其他人可能不接受或同意我们的假设、估计、计算、结论或分析，或者可能以不同的方式解释或权衡数据的重要性，这可能会影响特定计划的价值、特定候选产品或产品的可批准性或商业化，并可能对我们业务的成功产生重大不利影响。此外，我们选择公开披露的有关特定研究或临床试验的信息是基于通常的大量信息，您或其他人可能不同意我们认为在我们的披露中包含的实质性或其他适当信息。如果我们报告的中期、头条或初步数据与实际结果不同，或者包括监管机构在内的其他人不同意得出的结论，则我们获得批准和商业化的候选产品的能力可能会受到损害，这可能会损害我们的业务、经营业绩、前景或财务状况。此外，我们或竞争对手披露中期、营收或初步数据可能会导致我们的普通股价格波动。
在临床开发的任何阶段，临床试验可能无法充分证明我们或合作者的候选产品的安全性和有效性。终止我们或合作者的任何候选产品的开发都可能对我们的业务和普通股的市场价格造成重大损害。
我们和合作者的临床候选产品，包括azetukalner和 NBI-921352（由我们的合作者Neurocrine Biosciences开发），以及我们预计将进入临床开发的候选产品，包括我们的临床前化合物，正处于不同的开发阶段，需要大量的临床开发、测试和监管部门批准才能商业化。
在获得监管部门批准对候选产品进行商业销售之前，我们或我们的合作者必须通过漫长、复杂和昂贵的临床前测试和临床试验，证明每种候选产品在每种靶适应症中均安全有效。在临床试验过程中，失败可能随时发生。临床试验通常无法证明针对目标适应症研究的候选产品的安全性和有效性。大多数开始临床试验的候选产品从未被批准为产品。尽管早先的试验取得了令人鼓舞的结果，但由于缺乏疗效或不良安全性，生物制药行业的许多公司在高级临床试验中遭受了重大挫折。除了任何候选产品的安全性和有效性试验外，临床试验失败还可能由多种因素造成，包括试验设计、剂量选择、统计分析计划、安慰剂效应、患者入组标准、患者依从性和试验执行方面的缺陷。从试验和研究中获得的数据容易受到不同的解释，监管机构可能不会像我们那样对我们的数据做出积极的解释，这可能会延迟、限制或阻碍监管机构的批准。由于任何这些原因导致临床试验失败都可能对我们的业务和普通股的市场价格造成重大损害。
对于我们和合作者的一些候选产品，我们和我们的合作者正在寻求针对临床经验相对有限的某些疾病或疾病开发治疗方法，而临床试验可能会使用新的终点和测量方法或患者主观反馈，这增加了这些临床试验的复杂性，并可能推迟监管部门的批准。我们或合作者的临床试验结果为阴性或不确定的结果可能会导致决定或要求进行额外的临床前测试或临床试验，或导致决定终止候选产品的持续开发。例如，2021年10月，我们发布了针对成人局灶性癫痫患者的Azetukalner的20X-TOLE临床试验的主要数据。此外，2023年11月，我们发布了针对耐多药患者的Azetukalner的2期X-NOVA临床试验的主要数据。无法保证我们正在进行的azetukalner 3期癫痫临床试验或任何其他未来的3期临床试验将显示出足够的疗效和安全结果，也无法保证我们将能够获得监管部门对azetukalner的批准。上述任何结果都将对我们的业务、候选产品线和未来前景产生重大不利影响。
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如果我们或合作者的候选产品在临床试验中未被证明既安全又有效，则此类候选产品将无法获得监管部门的批准或成功商业化。此外，我们或我们的合作者未能在我们或我们的合作者正在开发临床候选产品的任何适应症的临床试验中显示出积极的结果，可能会对其他适应症的开发工作产生不利影响。在这种情况下，我们将需要开发其他化合物并进行相关的临床前测试和临床试验，并可能寻求额外的融资，所有这些都将对我们的业务、增长前景、经营业绩、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。
我们或我们的合作者可能会发现很难让患者参与我们的临床试验，这可能会延迟或阻碍我们的候选产品的临床试验的成功完成。
我们或我们的合作者可能无法识别、招募和招募足够数量的患者，或者那些具有必要或理想特征的患者，无法实现研究的多样性，无法及时完成临床试验，或者根本无法识别。临床试验的患者入组受以下因素影响：
我们和我们合作者的临床试验将与其他临床试验竞争，寻找与我们的候选产品处于相同治疗领域的候选产品，而这种竞争将减少我们可用的患者数量和类型，因为一些可能选择参加我们试验的患者可能会选择报名参加我们的竞争对手正在进行的试验。由于合格的临床研究人员数量有限，我们预计将在一些竞争对手使用的相同临床试验场所进行一些临床试验，这将减少可供我们在此类临床试验场所进行临床试验的患者数量。
我们和我们的合作者无法招募足够数量的患者参加我们的临床试验，这将导致严重的延迟，或者可能要求我们完全放弃一项或多项临床试验。延迟患者入组可能会导致成本增加，影响计划中的临床试验的时间或结果，影响候选产品的开发和批准流程，并危及我们寻求和获得开始产品销售和创造收入所需的监管批准的能力，所有这些都可能导致我们公司的价值下降，并限制我们在需要时获得额外融资的能力。
我们的成功还取决于管理我们临床试验场所的人员的集体表现、贡献和专业知识。生物制药和相关服务行业对合格人员，尤其是具有高等教育学位的人员，竞争激烈。生物制药服务行业面临的人员流失增加和劳动力短缺可能会对我们赖以执行临床试验的第三方产生负面影响。尽管我们寻求选择配备足够人员支持的试验地点，但我们无法确定该行业的人员流动或更广泛的劳动力市场动态不会对我们的试验场所产生负面影响。如果我们的研究中心受到这些因素的负面影响，我们及时注册临床试验的能力可能会受到阻碍，并可能对我们的业务、开发时间表和财务状况产生负面影响。
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我们或我们的合作者在完成我们或合作者的候选产品的开发和商业化时可能会产生意想不到的费用或遇到延迟，或者最终无法完成这些产品的开发和商业化。
为了获得必要的监管批准，将我们的任何候选产品商业化，我们或我们的合作者必须通过广泛的临床前研究和临床试验，证明我们或我们的合作者的候选产品对人体是安全有效的。我们或我们的合作者在完成我们或我们的合作者的临床试验或临床前研究，以及启动或完成其他临床试验或临床前研究方面可能会遇到延迟，包括监管机构不允许或延迟允许根据IND进行临床试验，或者不批准或推迟批准启动临床试验所需的任何临床试验拨款或类似的批准。在临床试验期间，我们或我们的合作者还可能遇到许多不可预见的事件，这些事件可能会延迟或阻碍我们或我们的合作者完成候选产品的开发，或者获得市场批准或将我们或我们的合作者开发的候选产品商业化，包括：
这些风险和不确定性可能会影响我们或我们合作者的任何临床计划，上述任何临床、监管或运营事件都可能改变我们或我们的合作者计划的临床和监管活动。我们的临床试验（包括我们的azetukalner 3期癫痫临床试验）在招收和留住患者方面面临的挑战，无论是由于疫情、地缘政治事件还是出于任何其他原因，都可能进一步推迟试验或导致试验中止。
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任何3期或其他关键临床试验的结果可能不足以支持上市批准。这些临床试验耗时长，通常涉及数百至数千名患者。由于识别患者面临的挑战，临床试验也可能很漫长。即使成功识别出患者，他们也可能未通过筛查标准，包括癫痫临床试验的基线发作负担，因此无法参加试验。与识别、筛查和/或招募患者参加我们的试验相关的任何挑战都可能延长完成临床试验所需的时间，或者需要启动更多研究中心以实现目标入组人数和完成临床试验，这可能会增加我们的运营成本和/或推迟监管部门批准的时机。此外，如果FDA、EMA或其他外国监管机构不同意我们或我们的合作者对关键测试标准或主要终点的选择，或者与未接受实验疗法的患者对照组相比，主要终点的结果不可靠或显著，或者我们的统计分析尚无定论，则该监管机构可能会拒绝在其管辖地区批准我们的候选产品。FDA、EMA或其他外国监管机构也可能要求进行额外的临床试验，以此作为批准任何候选产品的条件。
如果我们、我们的合作者、进行此类试验的机构的IRB、该试验的任何数据安全监测委员会或FDA、EMA或其他外国监管机构暂停或终止临床试验，我们或我们的合作者也可能遇到延误。这些机构可能由于多种因素而实施此类暂停或终止试验，包括未能按照监管要求或我们的临床协议进行临床试验、FDA、EMA或其他外国监管机构对临床试验运营或试验场所的检查导致临床封锁、候选产品制造问题、不可预见的安全问题或不良副作用、未能证明使用药物的好处、政府法规或行政法规的变化采取行动或缺乏足够的资金来继续进行临床试验。此外，由于有关另一家公司的候选产品的试验或其他临床数据引起的安全问题，可能会出现延迟，这些候选产品属于我们的化合物类别。
此外，适用的监管要求和指导可能会发生变化，我们可能需要修改临床试验方案以反映这些变化，或者纳入其他目标，这些目标可能产生对我们的整体发展战略至关重要的重要科学信息。协议修订程序通常需要多个审查机构的审查和批准，包括监管机构以及科学、监管和伦理委员会以及IRB，这可能会影响临床试验的及时完成。此外，审查机构可能不接受所提交的表格中的这些协议修正案，或者根本不接受，这可能会影响临床试验的成本、时间安排或成功完成。
如果我们或我们的合作者在完成或终止候选产品的任何临床试验方面遇到延误，则候选产品的商业前景可能会受到损害，我们可能拥有专利保护下产品商业化的专有权利的期限可能会缩短，我们或我们的合作者开始产品销售和从该产品中产生产品收入的能力将被延迟。此外，任何延迟完成临床试验都将增加我们的成本，减缓我们的候选产品的开发和批准流程，最终可能导致临床试验和候选产品的开发终止。任何此类事件都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。此外，导致或导致临床试验延迟开始或完成的许多因素最终也可能导致监管部门拒绝批准我们或我们的合作者的候选产品。
如果获得监管批准，我们的候选产品可能会导致不良副作用或具有其他特性，这些特性可能会延迟或阻碍其监管部门的批准，限制经批准的标签的商业形象，或者在获得监管部门批准后产生重大负面后果。
我们的任何候选产品造成的不良副作用都可能导致我们或监管机构中断、延迟或停止临床试验，并可能导致更严格的标签，或者延迟或拒绝FDA、EMA或类似外国监管机构的监管批准。
我们的临床试验结果可能显示副作用或意外特征的严重程度和患病率很高且不可接受。例如，尽管我们的X-TOLE和X-NOVA临床试验中的不良事件的严重程度通常为轻度或中度，但无法保证我们在正在进行的3期癫痫或其他临床试验或未来的其他临床试验中会观察到与azetukalner类似的耐受性。许多最初在临床或早期测试中显示出希望的化合物后来被发现会引起不良或意想不到的副作用，从而阻碍了该化合物的进一步开发。
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如果我们的候选产品的开发出现不可接受的副作用，我们、FDA、EMA或类似的外国监管机构、IRB或我们进行试验的机构的独立伦理委员会可以暂停、限制或终止我们的临床试验，或者独立安全监督委员会可以建议我们暂停、限制或终止我们的试验，或者FDA、EMA或类似的外国监管机构可以命令我们停止临床试验或拒绝批准我们的候选产品对于任何或全部有针对性的适应症。被认为与药物相关的紧急治疗副作用可能会延迟临床试验受试者的招募或导致报名参加我们临床试验的受试者停止参与我们的临床试验。此外，治疗的医务人员可能无法适当地识别或管理这些副作用。我们可能需要使用我们的候选产品对医务人员进行培训，以了解我们的临床试验以及任何候选产品商业化后的副作用概况。在识别或管理候选产品的潜在副作用方面培训不足，可能会对服用我们的候选产品的患者造成伤害。任何此类事件都可能对我们的业务、财务状况和前景产生重大不利影响。
此外，我们的候选产品的临床试验是在经过精心定义的、同意参加临床试验的患者群体中进行的。因此，我们的临床试验可能表明，候选产品的明显阳性效果大于实际的阳性效果（如果有），或者无法识别出不良的副作用。
候选产品的制造或配方方法的变化可能会导致额外的成本或延迟。
随着候选产品的开发是通过临床前到后期的临床试验，以期获得批准和商业化，开发计划的各个方面，例如制造方法和配方，通常会在此过程中发生变化，以优化产品、流程和结果，扩大专利保护范围和/或针对不同人群。例如，我们开发了一种针对 NBI-921352 的儿科配方，该配方已包含在 Neurocrine Biosciences 的许可证中。这些变化中的任何一个都可能导致我们的候选产品的表现不同，无法在儿童中提供相同的药物暴露情况和/或产生的副作用与在成人中使用相同配方或其他配方所观察到的副作用不同。新配方性能的意外变化可能会影响计划中的临床试验或未来使用变更材料进行的其他临床试验的结果。这可能会延迟临床试验的完成，需要进行额外的过渡性临床试验或重复一项或多项临床试验，增加临床试验成本和/或延迟或危及我们候选产品的批准和/或危及我们或我们的合作者开始产品销售和创造收入的能力。
FDA、EMA和其他外国司法管辖区的监管机构的监管批准程序漫长、耗时且本质上不可预测。如果我们或我们的合作者无法及时获得监管部门对候选产品的批准，或者根本无法获得监管部门的批准，我们的业务可能会受到严重损害。
监管机构的批准程序非常昂贵，而且获得FDA、EMA或其他司法管辖区的其他外国监管机构的批准才能销售任何产品所需的时间尚不确定，可能需要数年时间。监管部门是否会获得批准是不可预测的，取决于许多因素，包括监管机构的实质性自由裁量权。批准政策、法规或获得批准所需的临床前和临床数据的类型和数量可能会在候选产品的临床开发过程中发生变化，并且可能因司法管辖区而异。此外，临床前和临床数据通常容易受到不同的解释和分析的影响，即使临床前研究显示出令人鼓舞的结果并且成功完成了临床试验，我们也无法保证FDA、EMA或其他司法管辖区的其他外国监管机构会像我们一样解释结果，并且在我们提交候选产品供批准之前，可能需要进行更多的试验、与制造相关的研究或非临床研究。尽管如此，许多公司认为其候选产品在临床前研究和临床试验中表现令人满意，但仍未能获得其产品的上市批准。如果我们的研究和试验结果在支持上市申请方面不能令FDA、EMA或其他司法管辖区的其他外国监管机构满意，则我们的候选产品的批准可能会被严重延迟，或者我们可能需要花费大量额外资源来进行额外的试验，以支持我们的候选产品的潜在批准。即使我们花费大量时间和资源寻求批准，我们现有的候选产品或未来的任何候选产品也可能都无法获得监管部门的批准。
我们的候选产品可能由于多种原因而无法获得监管部门的批准，包括：
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即使我们或我们的合作者获得了特定产品的批准，监管机构也可能会根据包括临床试验在内的昂贵的批准后承诺的履行情况给予批准，或者可能批准标签不包括该产品成功商业化所必需或理想的标签声明的产品。
此外，FDA、EMA或其他外国监管机构有关临床试验的政策可能会发生变化，并可能颁布其他政府法规。例如，与欧盟临床试验相关的监管格局最近发生了变化。欧盟临床试验条例（CTR）于2014年4月通过，废除了《欧盟临床试验指令》，于2022年1月31日生效。CTR的实施还包括实施临床试验信息系统（CTIS），这是一个新的临床试验门户网站和数据库，将由欧洲药品管理局（EMA）与欧盟委员会和欧盟成员国合作维护。CTR的目标包括在整个欧盟范围内进行试验的统一规则，一致的数据标准和不良事件清单，以及有关授权状态的一致信息。有关在欧盟进行的每项临床试验的进行和结果的信息将公之于众。CTR授权欧盟成员国在国家层面监管临床试验的某些方面。如果我们计划进行任何临床试验的欧盟成员国在国家层面采用CTIS或实施其他监管变更进展缓慢，或者CTIS系统和/或流程遇到技术问题，则我们在该欧盟成员国的临床试验可能会延迟，我们的成本可能会增加。适用于英国或英国临床试验的主要立法是《2004年英国人用药物（临床试验）条例》，该条例将《欧盟临床试验指令》转化为国内法。英国已经实施了综合研究申请系统，该系统允许药品和保健产品监管局和研究伦理委员会同时审查单一申请。与在英国进行临床试验相关的要求和义务在很大程度上与欧盟的立场保持一致。如果我们迟缓或无法适应现有要求的变化或临床试验新要求或政策的采纳，我们的开发计划，包括我们的azetukalner 3期癫痫临床试验，可能会受到影响，遵守不同司法管辖区的监管要求的变化可能会导致额外的成本，延迟我们的临床开发计划，或者使我们承担更大的责任。
此外，由于某些疾病或失调可能有批准的治疗方法，我们可能会寻求批准，因此为了获得监管部门的批准，我们可能需要在临床试验中证明，我们为治疗这些疾病或失调而开发的候选产品不仅安全有效，而且可能需要与现有产品进行比较，这可能会使我们的候选产品更难获得监管部门的批准或足够的报销。
即使我们获得并维持来自一个司法管辖区的候选产品的批准，我们也可能永远无法在其他司法管辖区获得对候选产品的批准，这将限制我们的市场机会并对我们的业务产生不利影响。
我们批准的产品（如果有）的销售将受到我们获得监管部门批准的国家/地区的上市批准的监管要求的约束。我们计划自己或与合作者一起寻求监管部门的批准，以便在北美、欧盟和其他外国将我们的候选产品商业化。在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受，一个国家的监管批准并不能确保任何其他国家的批准，而一个国家未能或延迟获得监管部门的批准可能会对其他国家的监管审批程序产生负面影响。例如，美国食品和药物管理局在美国的批准并不能确保获得其他国家或司法管辖区的监管机构的批准，而一个外国监管机构的批准并不能确保获得FDA、EMA或其他国家的监管机构的批准。审批程序因司法管辖区而异，可能漫长而昂贵，所涉及的要求和行政审查期限与美国不同，甚至可能更长，包括额外的临床前研究或临床试验。即使我们的候选产品获得批准，特定司法管辖区的监管机构也可能会撤回对任何产品的监管批准。我们在获得国际市场监管批准方面没有经验。如果我们或我们的合作者未能遵守监管要求或未获得和维持所需的批准，我们的目标市场将减少，我们充分发挥候选产品市场潜力的能力将受到损害。
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尽管美国和欧洲已授予用于治疗 SCN8A-DEE 的 NBI-921352 的孤儿药称号，但我们可能无法从此类称号中实现任何价值。
NBI-921352 由我们的合作者Neurocrine Biosciences开发，已获得美国食品药品管理局的孤儿药称号，欧盟委员会批准了用于治疗 SCN8A-DEE 的孤儿药产品称号。目前，孤儿药名称在美国和欧盟分别提供七年和十年的市场独家经营权，前提是该产品是首个获准用于此类孤儿适应症的产品。在欧盟，对于孤儿药，有效且已完成的儿科调查计划（PIP）可能使发起人有资格将孤儿药名称审查时授予的十年上市独家经营权延长两年。但是，孤儿药市场排他性不涉及批准中特别指定的药物以外的适应症，也不妨碍其他类型的药物在这些相同适应症中获得孤儿认定或批准。此外，即使孤儿药获得批准，如果美国食品和药物管理局得出结论，认为新药在临床上优于孤儿产品，或者出现市场短缺，则美国食品和药物管理局随后可以批准具有相似化学结构的药物，用于相同病症。孤儿药的指定除了可能的费用减免外，不会为该药物在监管审查或批准过程中提供任何优势，这种指定也不会增加该药物获得上市批准的可能性。
在Catalyst Pharms., Inc.诉Becerra案，14 f.4th 1299（11th Cir. 2021）中，法院不同意美国食品和药物管理局长期以来的立场，即孤儿药独家经营权仅适用于符合条件的疾病中的批准用途或适应症。该决定给美国孤儿药独家经营权的申请带来了不确定性。2023年1月24日，美国食品和药物管理局在《联邦公报》上发布了一份通知，澄清说，尽管美国食品药品管理局遵守了法院在Catalyst案中的命令，但FDA打算继续将其长期以来对该法规的解释应用于催化剂命令范围之外的事项——也就是说，FDA将继续将孤儿药独家经营范围与用途挂钩药物获得批准的适应症，允许其他赞助商获得批准在尚未获得批准的同一孤儿指定疾病或病症中用于新用途或适应症的药物。目前尚不清楚未来的诉讼、立法、机构决定和行政行动将如何影响孤儿药独家经营的范围。
在欧盟，如果孤儿药不再满足最初的指定标准，孤儿独家经营权可能会缩短到六年，或者如果上市许可持有人同意第二份孤儿药申请或无法提供足够的药物，或者当第二名申请人证明其药物 “临床优于” 原始孤儿药时，孤儿独家经营权可能会完全丧失。
尽管 FDA 已授予 NBI-921352 用于治疗 SCN8A-DEE 的罕见儿科疾病（RPD）的称号，但我们可能无法从这种认定中获得任何价值。
由我们的合作者 Neurocrine Biosciences 开发的 NBI-921352 已获得 RPD 认证，用于治疗 SCN8A-DEE。美国食品药品管理局将 “罕见的儿科疾病” 定义为一种在美国影响不到20万人的疾病，主要年龄在18岁以下。根据美国食品和药物管理局的RPD优先审查券计划，在批准用于治疗RPD的NDA或生物制剂许可证申请BLA后，此类申请的发起人将有资格获得优先审查凭证，该凭证可用于获得后续保密协议或BLA的优先审查。无法保证Neurocrine Biosciences会获得RPD优先审查凭证，也无法保证使用优先审核凭证会加快后续上市申请的审查或批准。即使 Neurocrine Biosciences 获得 SCN8A-DEE 中的 NBI-921352 批准并有资格获得此类优先审查凭证，该计划在批准该候选产品时也可能不再有效。此外，尽管优先审核券可以免费出售或转让给第三方，但不能保证如果我们或我们的任何合作者向第三方出售优先审核代金券，我们将能够实现任何价值。此外，国会将美国食品和药物管理局指定RPD的授权延长至2024年9月30日，并将RPD优先审查凭证的发放延长至2026年9月30日。除了潜在的费用减免和优先审查凭证外，RPD的指定不会为该药物在监管审查或批准过程中提供任何优势，这种指定也不会增加该药物获得上市批准的可能性。
如果对我们提起产品责任诉讼，我们可能会承担超过有限产品责任保险承保范围的巨额责任，并可能被要求限制我们当前和任何未来产品的商业化。
由于对候选产品的临床测试，我们面临着固有的产品责任风险，如果我们将任何候选产品商业化，我们将面临更大的风险。例如，如果我们的任何候选产品，包括与其他疗法联合开发的候选产品，据称造成伤害或在产品测试、制造、营销或销售过程中被发现不合适，我们可能会被起诉。任何此类产品责任索赔可能包括对制造缺陷、设计缺陷、未能警告产品固有的危险、疏忽、严格责任和违反担保的指控。也可以根据州或省消费者保护法提出索赔。如果我们无法成功地为自己辩护免受产品责任索赔，我们可能会承担巨额责任或被要求限制候选产品的商业化。即使成功的防御也需要大量的财务和管理资源。我们同意赔偿的第三方也有可能承担责任。无论案情或最终结果如何，责任索赔都可能导致：
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我们目前投保的产品责任保险，我们认为其承保金额与我们当前的临床计划相当；但是，我们可能无法维持合理的成本或足够的金额来保护我们免受责任损失。如果我们获得候选产品的上市许可，我们打算扩大保险覆盖范围，将商业产品的销售包括在内；但是，我们可能无法以商业上合理的条件或足够的金额获得产品责任保险。有时，在基于具有意想不到的不良影响的药物或药物的集体诉讼中会作出重大判决。成功的产品责任索赔或对我们提起的一系列索赔可能会导致我们普通股的市场价格下跌，如果判断超过我们的保险范围，可能会对我们未来的经营和业务业绩产生不利影响。
我们的候选产品所针对的某些疾病或失调的患者通常已经处于疾病的严重和晚期，并且有已知和未知的严重先前存在且可能危及生命的疾病。在治疗过程中，患者过去和将来都可能出现不良事件，包括死亡，原因可能与我们的候选产品有关。此类事件可能会使我们面临代价高昂的诉讼，要求我们向受伤的患者支付大量资金，推迟、负面影响或终止我们获得或维持监管部门批准以推销这些候选产品的机会，或者要求我们暂停或放弃商业化工作。即使在我们认为不良事件与我们的产品无关的情况下，对该情况的调查也可能很耗时或没有结果。这些调查可能会中断我们的销售工作，延迟我们在其他国家的监管批准程序，或者影响和限制我们的候选产品获得或维持的监管批准类型。由于这些因素，产品责任索赔即使成功辩护，也可能对我们的业务、财务状况或经营业绩产生重大不利影响。
如果我们无法建立自己的销售、营销和分销能力，也无法为此目的签订协议，则我们可能无法成功地将任何未来产品独立商业化。
我们没有销售或营销基础设施，作为一家公司，我们没有销售、营销或分销经验。我们的战略包括建立自己的商业基础设施，在某些商业市场上有选择地将未来的产品商业化，这将是昂贵和耗时的。对于某些产品（包括azetukalner）和/或特定的商业市场，我们会不时评估商业合作伙伴。在某些情况下，如果我们认为参与将促进我们的业务，我们可能会寻求保留参与此类产品未来开发和商业化的权利。我们无法确定我们能否成功地完成任何此类商业伙伴关系，也无法确定此类伙伴关系是否会成功。
为了发展美国的内部销售、分销和营销能力，我们将必须投入大量的财务和管理资源，其中一些资源需要在确认我们的任何候选产品获得批准之前承诺。作为一家公司，我们在生物制药产品的营销、销售和分销方面没有经验，建立和管理商业组织存在重大风险。对于我们决定自己履行销售、营销和分销职能的任何未来产品，我们都可能面临许多额外的风险，包括：
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在适当的情况下，我们可以选择利用合同销售队伍、分销合作伙伴或具有销售、营销和分销能力的合作者来协助我们的候选产品的商业化或独立商业化。如果我们与第三方达成协议，为产品提供销售、营销和分销服务，则由此产生的收入或盈利能力可能会低于我们自己出售、营销和分销该产品时产生的收入或盈利能力。此外，我们可能无法成功地与第三方达成销售、营销和分销我们的候选产品的协议，或者可能无法以对我们有利的条件进行销售、营销和分销。我们可能对此类第三方几乎没有控制权，而且这些第三方中的任何一个都可能无法投入必要的资源和精力来有效地销售、营销和分销我们当前或任何未来的产品。
即使我们获得监管部门批准将任何候选产品商业化，我们也将受到持续的监管义务和持续的监管审查的约束，这可能会导致大量的额外支出和延误。
我们或任何现有或未来的合作者获得监管部门批准的任何候选产品，以及此类产品的制造工艺、批准后研究、标签、广告和促销活动等，都将受到美国食品和药物管理局和其他监管机构的持续要求和审查。这些要求包括提交安全和其他上市后信息和报告、注册和上市要求、与制造、质量控制、质量保证和相应的记录和文件维护有关的要求、向医生分发样本的要求以及保存记录。我们和我们的合同制造商还将收取用户费，并接受美国食品和药物管理局和其他监管机构的定期检查，以监督这些要求以及我们可能获得的任何产品批准条款的遵守情况。此外，我们的候选产品可能会根据1970年《受控物质法》获得附表分类（或美国以外类似立法下的附表分类），这将增加复杂性，并可能导致制造、供应链、许可、进出口和分销方面的延误和限制。
即使产品获得批准，美国食品和药物管理局或其他适用的监管机构（视情况而定）可能会限制该产品的上市适应症，要求在产品标签上贴上大量的预防措施和警告，或者要求在批准后做出昂贵而耗时的承诺，包括临床试验或繁重的风险管理活动，包括在美国的风险评估和缓解策略（REMS），以帮助确保药物的益处大于潜在风险。REMS可以包括药物指南、医疗保健专业人员的沟通计划以及确保安全使用的要素或ETASU。ETASU可以包括但不限于处方或配药方面的特殊培训或认证、仅在某些情况下配药、特殊监测以及患者登记处的使用。对REMS的要求可能会对该药物的潜在市场和盈利能力产生重大影响。
对于任何经批准的产品，我们或我们的合作者都需要确保持续遵守有关产品的制造工艺、标签、包装、序列化、分销、不良事件报告、存储、广告、促销和记录保存的广泛法规和要求。这些要求包括提交安全性和其他批准后信息和报告，以及继续遵守当前的良好生产规范（cGMP）、良好分销规范（GDP）和当前的良好临床规范（cGCP），以及我们或我们的合作者在批准后必须进行的任何临床试验。
批准后发现以前未知的产品问题，包括意想不到的严重程度或频率的不良事件，或我们的产品或第三方制造商或制造过程中的其他问题，或不遵守监管要求的行为，除其他外，可能导致标签或营销限制、撤销、同意令、临床搁置、批准后的要求或限制、召回、罚款、警告信、禁令、处罚、联邦医疗计划排除、扣押和扣押等/或拘留, 以及其他后果和不利行动.上述任何情况的发生都可能对我们的业务和经营业绩产生重大和不利的影响。
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此外，根据批准的标签，只能针对经批准的适应症推广处方药。FDA、EMA和其他机构积极执行禁止推广标签外用途的法律法规，被发现不当推广标签外使用的公司可能会承担重大责任。但是，医生可能会根据其独立的医学判断，开出合法可用的产品以供标签外用途。美国食品药品管理局不监管医生在选择治疗方法方面的行为，但美国食品药品管理局、欧洲药品管理局和其他外国监管机构确实限制了制造商就其产品的标签外使用问题进行沟通。
在我们开发和商业化含有或被视为受控物质的候选产品的范围内，我们或我们的首席风险官员、首席营销官和其他承包商不遵守受控物质法律法规的行为，都可能对我们的业务经营业绩和财务状况产生不利影响。
将来，我们可能会开发在美国、加拿大和欧盟等多个司法管辖区被视为受控物质的候选产品，这将使我们在参与监管活动（包括储存、制造、研究、临床试验、进口和出口等活动）的每个适用司法管辖区面临额外的受控物质监管要求。例如，获得和维持必要的注册可能会导致我们的受控物质候选产品的进口、生产或分销延迟，并可能延长我们开展的临床试验的预期时间表。
受管制物质或附表物质由美国药物管理局根据CSA进行监管。美国药物管理局将化合物作为附表一、二、三、四或五物质进行监管。获准在美国使用的药品可以列为附表二、三、四或五，附表二的物质被认为具有最高的滥用或依赖性，附表五物质是此类物质中滥用风险最低的相对滥用风险。
美国药物管理局的计划决定取决于美国食品药品管理局对某种物质或物质的特定配方的批准。该日程安排决定将取决于美国食品药品管理局的批准和美国食品和药物管理局对适当时间表的建议，这可能会延迟批准和任何潜在的重新安排程序。无法保证缉毒局会做出有利的日程安排决定。在联邦一级属于附表二、三、四或五管制物质的物质也可能需要根据州法律法规以及类似的外国受控物质法规（如果适用）进行附表决定。如果获得美国食品和药物管理局的批准，许多涉及受管制物质的批准后活动将受到美国药物管理局的监管，包括与设施注册和检查、制造、储存、分销和医生处方程序等相关的美国药物管理局法规。此外，我们的承包商，例如我们的首席风险官和首席营销官，在开发和/或商业化过程中未能遵守CSA的要求（如适用），可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩造成重大不利影响。
美国各州和美国以外的国家也制定了管制药物法律和法规。这些法律法规，包括通常但不一定反映联邦法律的州管制物质法，可能会单独列出我们的候选产品。遵守不同司法管辖区的不同受控物质要求会增加我们的运营成本，并使我们面临额外的责任。
即使我们的候选产品获得了上市批准，候选产品中存在受控物质也可能导致对我们当前或未来候选产品的负面宣传或公众看法。
如果我们受管制物质监管的候选产品获准商业销售，那么对一般受控物质或其他受控物质的负面宣传或公众看法可能会对市场接受度或消费者对我们的候选产品的看法产生负面影响。如果临床医生或患者不愿尝试含有受管制物质的新疗法，我们可能会面临有限的采用率。任何与患者使用或滥用我们或其他公司分销的类似疗法导致的疾病或其他不利影响相关的负面宣传都可能对我们的业务、前景、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。
未来对候选产品中存在的受控物质的不良事件和研究也可能导致更严格的政府监管、更严格的标签要求以及监管部门可能延迟对候选产品的测试或批准。任何加强的审查都可能延迟或增加我们的候选产品获得监管部门批准的成本。
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我们开发的任何候选产品都可能受到不利的第三方承保和报销做法以及定价法规的约束。
我们或我们的合作者成功将任何产品商业化的能力将部分取决于政府医疗保健计划（例如Medicare和Medicaid）以及私人第三方付款人（例如私人健康保险公司、管理式医疗计划和其他组织）为这些产品和相关治疗提供保险和报销的程度。政府当局和私人第三方付款人决定他们将支付哪些药品并确定报销水平。美国医疗保健行业的主要趋势是成本控制。政府当局和第三方付款人试图通过限制特定药物的承保范围和报销金额来控制成本。我们无法确定我们或我们的合作者商业化的任何产品是否能获得承保和赔偿，如果有报销的话，也无法确定是否有万亿的报销水平。此外，承保范围和报销可能会影响我们或合作者获得市场批准的任何候选产品的需求或价格。如果不提供保险和补偿，或者补偿仅限于有限的水平，则我们或我们的合作者可能无法成功地将任何获得市场批准的候选产品商业化。
在第三方付款人的承保范围和新批准产品的报销方面存在很大的不确定性。在美国境内，承保范围和报销因第三方付款人而异。第三方付款人决定为候选产品提供保险，并不能保证其他付款人也将为候选产品提供保险。因此，承保范围的确定过程通常既耗时又昂贵。付款人在确定报销时考虑的因素是基于该产品是否：（i）其健康计划下的承保福利；（ii）安全、有效和医疗上必要；（iii）适合特定患者；（iv）具有成本效益；（v）既不是实验性的，也不是研究性的。我们可能需要分别向每位第三方付款人提供使用我们产品的科学和临床支持，但不能保证承保范围和充足的报销会持续适用或在第一时间获得充足的补偿。
随着联邦和州政府实施额外的医疗费用控制措施，包括降低处方药价格的措施，我们无法确定我们的产品如果获得批准，是否会由私人或公共付款人承保，如果得到保障，报销是否足够或与其他上市产品相比具有竞争力。联邦和州政府的行动以及健康计划可能会给药品定价和医疗保健成本带来额外的下行压力，如果获得批准，这可能会对我们产品的承保范围和报销、我们的收入以及我们与其他上市产品竞争和收回研发成本的能力产生负面影响。
此外，通过政府医疗保健计划或私人付款人要求的强制性折扣或回扣，以及未来放宽目前限制从可能低于美国销售价格的国家进口药品的法律，可能会降低药品的净价格。为了在合理和习惯的自付额水平上获得和维持患者可接受的报销水平和准入机会，我们可能必须根据标价修改提供折扣或回扣，或实施其他不利的定价措施。我们无法确定我们商业化的任何候选产品是否能获得补偿，如果有报销，补偿水平将达到万亿.e。
在美国以外，疗法的商业化通常受到广泛的政府价格控制和其他市场监管的约束，我们认为，欧洲、加拿大和其他国家越来越重视成本控制举措，已经并将继续给我们的候选产品等疗法的定价和使用带来压力。在许多国家，尤其是欧盟国家，作为国家卫生系统的一部分，医疗产品价格受不同的价格控制机制的约束。在这些国家，产品获得上市批准后，与政府当局的定价谈判可能需要相当长的时间。为了在某些国家获得报销或定价批准，我们或我们的合作者可能需要进行一项临床试验，将我们的候选产品与其他可用疗法的成本效益进行比较。总的来说，此类系统下的产品价格大大低于美国。其他国家允许公司自行确定产品价格，但要监控和控制公司的利润。额外的国外价格控制措施或定价法规的其他变化可能会限制我们或我们的合作者能够向候选产品收取的金额。因此，在美国以外的市场，与美国相比，我们产品的报销可能会降低，可能不足以产生商业上合理的收入和利润。
我们或我们的合作者的一些目标患者群体可能属于孤儿或利基适应症，例如 SCN8A-DEE。为了使旨在治疗较少患者群体的疗法具有商业可行性，需要相对提高此类疗法的定价、承保范围和报销，以应对数量不足。因此，我们或我们的合作者可能需要为任何考虑到较小潜在市场规模的批准产品实施定价、承保范围和报销策略。如果我们或我们的合作者无法为第三方付款人或政府提供的当前和任何未来产品建立或维持承保范围和足够的补偿，则这些产品的采用和销售收入将受到不利影响，这反过来又可能对这些产品的营销或销售能力产生不利影响。
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医疗保健和其他改革可能会增加我们或我们的合作者开发的任何产品商业化的难度和成本，并影响我们可能获得的价格。
美国和一些外国司法管辖区正在考虑或已经颁布了多项立法和监管提案，以改变医疗体系，一旦此类产品获准销售，这可能会影响我们销售任何产品的盈利能力。美国和其他地方的决策者和付款人对促进医疗保健系统的变革抱有浓厚的兴趣，其既定目标是控制医疗成本、提高质量和/或扩大可及性。在美国，制药行业一直是这些工作的特别重点，并受到重大立法举措的重大影响。
例如，2010年，经2010年《医疗保健和教育协调法》修订的《患者保护和平价医疗法案》（统称为PPACA）颁布，其中包括显著改变了政府和私人保险公司为医疗保健融资方式的措施。除了ACA之外，还有持续而广泛的医疗改革工作，其中许多措施侧重于药品价格或付款的监管。药品定价和支付改革是特朗普政府的重点，也是拜登政府的重点。例如，2021年颁布的联邦立法取消了自2024年1月1日起生效的医疗补助药品退税计划回扣的法定上限。再举一个例子，2022年的《通货膨胀降低法》（IRA）包含各种药品价格谈判、通货膨胀回扣和实施日期不同的定价条款。IRA允许联邦政府就某些高价单一来源医疗保险药物的最高公平价格进行谈判，对不遵守药品价格谈判要求的制造商处以罚款和消费税，如果药品价格上涨速度快于通货膨胀，则要求对所有Medicare b部分和D部分药物（有限的例外情况除外）给予通货膨胀退款，并重新设计医疗保险D部分以降低受益人的自付处方药成本等。在实施过程中，IRA对我们的业务和整个制药行业的影响仍不确定。再举一个例子，在2022年，在IRA颁布之后，拜登政府发布了一项行政命令，指示国土安全部报告如何利用医疗保险和医疗补助创新中心（“CMMI”）来测试降低医疗保险和医疗补助受益人药物成本的新模式。该报告于2023年发布，提出了CMMI目前正在开发的各种模型，这些模型旨在降低药品成本，促进可及性并提高护理质量。这些变化或其他变化可能会影响我们产品的市场状况。我们预计国会、各机构和其他机构将继续对药品定价和政府价格报告进行审查。
此外，许多州已经颁布了州药品价格透明度和报告法，如果我们销售产品，这些法律可能会大大增加我们的合规负担，并使我们在此类州法律下承担更大的责任。这些措施和其他已实施的医疗改革措施可能会对我们的业务产生重大不利影响。
医疗改革工作已经并将继续受到审查和法律挑战。例如，关于PPACA，颁布了税收改革立法，从2019年开始取消了对未维持强制性健康保险的个人规定的税收罚款。2021年，美国最高法院驳回了多个州对ACA提出的最新司法质疑，但没有对PPACA的合宪性作出具体裁决。再举一个例子，联邦反回扣法规的修订将取消对制药商向药房福利经理和健康计划提供的传统Medicare D部分折扣的保护。根据法院命令，驱逐被推迟，最近的立法规定将该规则的执行暂停至2032年1月。再举一个例子，IRA药品价格谈判计划在多家药品制造商和行业团体提起的诉讼中受到质疑。
我们无法预测美国联邦或州医疗保健立法的未来走向。法律或监管框架的任何进一步变化都可能降低我们未来创收的能力或增加我们的成本，这两种情况都可能对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。政府和其他第三方付款人持续努力控制或降低医疗保健成本和/或实施价格管制，如果获得批准，可能会对我们的候选产品的需求以及我们实现或维持盈利能力的能力产生不利影响。
在欧盟，类似的政治、经济和监管发展可能会影响我们或我们的合作者将我们当前或任何未来产品商业化的盈利能力。除了价格和成本控制措施的持续压力外，欧盟或成员国层面的立法发展还可能导致重大的额外要求或障碍，从而增加我们的运营成本。在国际市场上，报销和医疗支付系统因国家而异，许多国家已经对特定产品和疗法设定了价格上限。第三方付款人可能认为我们未来的产品（如果有的话）在医学上不合理，也不是特定适应症所必需的，也不具有成本效益。此类产品可能无法获得足够的补偿水平，第三方付款人的赔偿政策可能会对我们或我们的合作者销售任何未来产品的盈利能力产生不利影响。
已经提出了立法和监管提案，以扩大批准后的要求，限制药品的销售和促销活动。我们无法确定是否会颁布额外的立法变更，或者美国食品药品管理局的法规、指南或解释是否会发生变化，也无法确定此类变更会对我们的候选产品的上市批准（如果有）产生什么影响。此外，美国国会加强对FDA批准程序的审查可能会大大推迟或阻碍上市批准，并使我们受到更严格的产品标签和批准后测试和其他要求。
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此外，还通过了其他更广泛的立法变革，这些变更可能会对我们产品的商业成功产生不利影响，并可能阻碍其取得商业成功。例如，经修订的2011年《预算控制法》导致2013年削减了向提供者支付的医疗保险（但不包括医疗补助），除非国会采取更多行动，否则有效期至2032年。任何影响医疗保险、医疗补助或其他可能实施的公共资助或补贴健康计划的重大支出削减和/或可能向我们征收的任何重大税收或费用都可能对我们的经营业绩产生不利影响。
我们无法预测美国或其他司法管辖区的未来立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或范围。如果我们或我们的合作者进展缓慢或无法适应现有要求的变化或新要求或政策的采纳，或者我们或我们的合作者无法保持监管合规性，我们的候选产品可能会失去任何可能获得的营销许可，我们可能无法实现或维持盈利能力，这将对我们的业务产生不利影响。
与我们对第三方的依赖相关的风险
我们成功开发和商业化合作产品和候选产品的前景取决于合作者的研究、开发和营销工作。
我们无法控制合作者可能为我们的计划投入的资源、时间和精力，获取有关此类计划或由此类计划产生的信息的访问权限也很有限。我们依赖我们的合作伙伴，包括Neurocrine Biosciences，根据我们与每个候选产品的协议，资助和开展候选产品的研究和任何临床开发，并成功地对一种或多种此类产品或候选产品进行监管批准、营销和商业化。这样的成功将受到很大的不确定性的影响。
我们确认成功合作收入的能力可能会受到多种因素的损害，包括：
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如果我们的合作者没有按照我们预期的方式表现或未能及时履行其职责，或者根本没有按照我们预期的方式履行职责，则临床开发、监管批准和商业化工作可能会被推迟、终止或在商业上失败。我们和我们的合作者之间可能会发生冲突。如果我们的一项或多项合作协议终止，我们可能需要自费承担任何终止的产品或候选产品的责任，或者寻找新的合作者。在这种情况下，我们可能需要限制一项或多项独立计划的规模和范围，或者增加支出，寻求额外资金，这些资金可能无法按可接受的条件提供，甚至根本无法提供，我们的业务可能会受到重大不利影响。
我们可能无法成功建立新的合作关系或维持现有的联盟，这可能会对我们开发候选产品和实现产品商业化的能力产生不利影响。
在普通课程中，我们会与其他生物技术和制药公司合作，讨论潜在的入境许可、向外许可、联盟和其他战略交易。我们的候选产品和开发计划的发展以及我们当前和未来候选产品的潜在商业化将需要大量的额外现金来支付开支。此外，在某些司法管辖区，合作者可能比我们更能发掘候选产品的市场潜力。出于这些或其他原因，我们可能会决定与其他制药和生物技术公司在开发和潜在商业化方面进行合作。
我们在寻找合适的合作者方面面临激烈的竞争，谈判过程既耗时又复杂。此外，我们可能无法成功地为任何当前或未来的候选产品建立其他合作或其他替代安排，因为我们的研发渠道可能不足，我们当前或未来的候选产品可能被视为处于合作开发阶段的过早阶段，和/或第三方可能认为我们的候选产品缺乏证明安全性和有效性的必要潜力。即使我们在建立合作关系方面取得了成功，我们商定的条款也可能对我们不利，如果候选产品的开发或批准被延迟或批准产品的销售令人失望，我们可能无法维持这种合作。
如果我们现有的任何合作协议终止，或者如果我们确定进行其他产品合作符合我们的最大利益，但我们要么未能签署、延迟签订或未能维持此类合作：
我们依赖第三方来制造我们的候选产品可能会增加我们在需要时或以可接受的成本提供足够数量的原材料、原料药或药品的风险。
我们不拥有或运营用于生产临床或商业批量候选产品的制造设施，而且我们缺乏这样做的资源和能力。因此，我们目前依赖第三方来制造和供应候选产品中的活性药物成分或API，以及用于临床试验和临床前研究的所有候选产品的最终药物配方，以及临床试验用品的包装、标签和分销。我们目前的策略是将候选产品的所有制造外包给第三方。
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此外，我们直接或通过首席营销官依靠我们的合作者来生产获得许可的候选产品，或者与首席营销组织合作，生产足够数量的材料，以制造临床前测试和临床试验的候选产品，并打算这样做用于我们产品的商业制造。如果我们或我们的合作者无法安排此类第三方制造来源，或者未能在商业上合理的条件下这样做，则我们或我们的合作者可能无法成功生产足够的候选产品供应，或者我们或我们的合作者可能会延迟这样做。这种失败或重大延误可能会延迟我们的临床试验，并对我们的业务造成重大损害。生物制药产品的制造非常复杂，需要大量的专业知识和资本投资，包括开发先进的制造技术和过程控制。由于污染、设备故障或设备安装或操作不当、供应商或操作员错误、污染和产量不一致、产品特性变化以及难以扩大生产流程，我们的候选产品的制造过程容易遭受产品损失。即使与正常制造流程略有偏差，也可能导致产量降低、产品缺陷和其他供应中断。如果在我们的候选产品或生产候选产品的第三方制造设施中发现微生物、病毒或其他污染物，则可能需要长时间关闭此类制造设施以调查和补救污染。任何影响我们候选产品的制造运营的不利进展（如果有的话）获得批准，都可能导致发货延迟、库存短缺、批次故障、产品撤回或召回，或者我们的产品供应的其他中断。对于不符合规格、采取昂贵的补救措施或寻求更昂贵的制造替代方案的产品，我们可能还必须注销库存，并承担其他费用和开支。
依赖第三方制造商会带来风险，如果我们自己制造候选产品，我们就不会承受这些风险，包括依赖这些第三方进行监管合规和质量控制和保证、批量生产、第三方可能由于我们无法控制的因素（包括未能根据我们的产品规格合成和制造我们的候选产品）而违反制造协议、行业整合的影响，包括业务合并涉及此类第三方，以及第三方在代价高昂或损害我们的时间终止或不续订协议的可能性。尽管我们认为有几家潜在的替代制造商可以生产我们的候选产品，但在识别和认证任何此类替代产品时，我们可能会产生额外的成本和延迟。
此外，我们通常以采购订单订购原材料、原料药和药品及服务，不与任何商业制造商签订长期专用产能或最低供应安排。无法保证我们能够以令人满意的条件及时获得所需的供应安排，或者根本无法保证。我们未能根据需要确保这些安排，可能会对我们完成候选产品的开发或获得批准将其商业化的能力产生重大不利影响。我们可能无法与第三方制造商签订商业供应协议，也可能无法按照可接受的条款签订商业供应协议。我们的候选产品可能难以扩大到商业数量和配方，而且制造成本可能高得令人望而却步。
此外，FDA、EMA和其他外国监管机构要求我们的候选产品必须按照cGMP和类似的外国标准制造。药品制造商及其分包商必须在提交上市申请时注册其生产的设施和/或产品，然后每年向食品和药物管理局、欧洲药品管理局和其他外国监管机构进行登记。它们还要接受FDA、EMA和其他外国监管机构的批准前检查和定期的突击检查。随后发现产品或我们或我们的合作者使用的制造或实验室设施存在任何问题，都可能导致对产品或制造或实验室设施的限制，包括产品召回、暂停生产、进口禁令、产品没收或自愿退出市场。我们或我们的合作者的第三方制造商未能遵守cGMP，或未能及时交付足够数量的候选产品，都可能导致我们的任何候选产品延迟或无法获得监管部门的批准。
除第三方制造商外，我们还依赖其他第三方来存储、监测、标记、包装和运输散装药物和药品。如果我们无法安排此类第三方来源，或者未能按照商业上合理的条件这样做，我们可能无法成功提供足够的候选产品，或者我们可能会延迟这样做。这种失败或重大延误可能会对我们的业务造成重大损害。
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如果我们的候选产品的任何第三方制造商无法扩大候选产品的生产规模和/或提高其制造的产品产量，那么我们的生产成本和时间可能会增加，商业化可能会延迟。
为了生产足够数量的产品以满足临床试验的需求，如果获得批准，我们的候选产品的后续商业化，将要求我们的第三方制造商在保持产品质量的同时增加产量并优化制造工艺。向更大规模生产的过渡可能很困难。此外，如果我们的第三方制造商无法优化其制造流程以提高候选产品的产量，或者他们无法在保持产品质量的同时生产更多候选产品，那么我们可能无法满足注册和验证要求以及临床试验的要求或市场需求，这可能会延迟监管部门的批准，降低我们创造利润的能力，并对我们的业务和业绩产生重大不利影响操作。
我们依靠第三方来进行临床前研究和临床试验。如果这些第三方未能成功履行其合同职责，包括遵守适用的法律法规或在预期的最后期限之前完成任务，我们的业务可能会受到严重损害。
我们依赖我们无法控制的实体，可能包括学术机构、CRO、医院、诊所和其他第三方合作者，来监测、支持、开展和/或监督我们当前和未来候选产品的临床前和临床研究。因此，与由自己的人员进行这些试验相比，我们对这些研究的时间和成本以及招募试验受试者的能力的控制更少。例如，正在与西奈山伊坎医学院的学术合作者合作进行一项由研究人员赞助的第二阶段概念验证临床试验，该试验检查了阿泽图卡纳在MDD和anhedonia中的作用。
如果我们无法以可接受的条款维持或与这些第三方签订协议，或者任何此类合作过早终止，则我们可能无法及时招募患者或以其他方式按照我们预期的方式进行试验。此外，我们无法保证这些第三方会为我们的研究投入足够的时间和资源，或者按照合同要求或监管要求进行研究，包括维护有关我们的候选产品的临床试验信息。如果这些第三方未能在预期的最后期限之前完成工作、未能及时向我们传输任何监管信息、未能遵守协议或未能按照监管要求或我们与他们的协议行事，或者他们的表现不合标准或以损害其活动或所获得数据的质量或准确性的方式行事，则我们未来候选产品的临床试验可能会延长或延迟，并产生额外费用，或者我们的数据可能会被 FDA、EMA 或其他外国机构拒绝监管机构。
归根结底，我们有责任确保我们的每项临床试验都按照适用的协议、法律、监管和科学标准进行，我们对第三方的依赖不会减轻我们的监管责任。
我们、我们的 CRO 和 CMO 必须遵守当前的良好实验室规范，或由 FDA、欧洲经济区成员国的主管当局和类似的外国监管机构对临床开发产品实施的 cGLP、cGCP 和 cGMP 法规和指南。监管机构通过定期检查临床试验发起人、主要研究者、临床试验场所、制造设施、非临床测试设施和其他承包商来执行这些法规。如果我们或我们的任何CRO或CMO未能遵守这些适用法规，则我们的非临床研究和临床试验中生成的临床数据可能被视为不可靠，我们提交的营销申请可能会延迟，或者FDA、EMA或其他外国监管机构可能会要求我们在批准我们的营销申请之前进行额外的临床试验。经检查，FDA、EMA或其他外国监管机构可以确定我们的任何临床试验失败或未能遵守适用的cGCP法规。此外，我们的临床试验必须使用根据FDA、EMA和其他外国监管机构执行的cGMP法规生产的产品进行，并且我们的临床试验可能需要大量的测试对象。我们未能遵守cGLP、cGCP和cGMP法规可能要求我们重复临床试验或生产更多批次的药物，这将延迟监管审批程序并增加我们的成本。此外，如果我们的任何 CRO 或 CMO 违反联邦或州欺诈、滥用或虚假索赔法律法规或医疗保健隐私和安全法，或者如果断言或报告发生了这种情况，我们的业务可能会受到牵连。
如果我们的任何临床试验场所因任何原因终止，除非我们能够将这些患者的治疗转移到另一个合格的临床试验地点，否则我们可能会丢失参与我们正在进行的临床试验的患者的后续信息。此外，如果我们与任何 CRO 或 CMO 的关系终止，我们可能无法以商业上合理的条件或根本无法与其他 CRO 或 CMO 达成协议。
我们在某些司法管辖区（例如中国）对外国CRO和CMO的使用可能会或可能受到美国立法的约束，包括拟议的BIOSECURE法案、制裁、贸易限制和其他监管要求，这些要求可能会增加我们的临床前候选产品的成本并导致延误。
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更换或添加 CRO、CMO 或其他供应商可能涉及大量成本，并且需要大量的管理时间和精力。此外，当新的CRO、CMO或供应商开始工作时，会有一个自然的过渡期。结果，可能会出现延迟，这可能会对我们满足所需临床开发时间表的能力产生重大影响。如果我们需要寻求替代供应安排，则由此产生的延误以及可能无法找到合适的替代品可能会对我们的业务产生重大不利影响。
与知识产权相关的风险
我们可能无法成功地为我们的一种或多种候选产品或未来产品获得或维持足够的专利保护。
我们的商业成功将在一定程度上取决于我们能否获得和维护候选产品和未来产品的专利、商标和商业秘密保护，以及它们各自的成分、配方、制造方法和处理方法，以及成功应对第三方挑战的能力。我们在正常业务过程中评估我们的全球专利组合，以加强我们战略重点领域以及候选产品和未来产品在关键市场的专利保护，并可能放弃与已终止的开发计划、领域或战略重要性较低的市场相关的现有专利或专利申请。专利可能不会针对我们目前正在审理的专利申请签发，已颁发的专利随后可能会被认定无效或不可执行，其解释方式无法充分保护我们的候选产品或任何未来产品，或者无法以其他方式为我们提供任何竞争优势。生物技术和制药公司的专利地位通常非常不确定，因为它涉及复杂的法律和事实因素，可能会受到法律变化的影响。此外，美国专利商标局（USPTO）和外国专利局在颁发专利时适用的标准并不总是统一或可预测地适用，也可能受到法律变化的影响。因此，我们可能不会在待处理的专利申请中颁发专利，或者我们最终可能会在不同的司法管辖区提出不同范围的专利索赔。因此，我们不知道未来将对我们未来的产品和专有技术（如果有）提供多大的保护，如果我们的候选产品和未来的产品以及其他专有技术未能获得足够的知识产权保护，可能会对我们的业务和实现盈利的能力产生重大不利影响。
专利和/或专利申请的定期维护费、续期费、年金费和其他各种政府费用将在专利和/或申请的有效期内分几个阶段支付给美国专利商标局和美国以外的各个政府专利局。美国专利商标局和外国政府专利局要求在专利申请和维护过程中遵守许多程序、文件、费用支付和其他类似规定。我们聘请信誉良好的律师事务所和其他专业人员来帮助我们遵守我们拥有或共同拥有的专利和专利申请，并且我们依靠合作者来遵守我们许可外包的专利和专利申请。
我们的知识产权不一定会为我们提供竞争优势。
我们的知识产权在未来提供的保护程度尚不确定，因为知识产权有局限性，可能无法充分保护我们的业务，或者可能不允许我们保持竞争优势。以下示例仅供参考：
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上述对我们竞争优势的任何威胁都可能对我们的业务产生重大不利影响。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权。
在全球所有国家申请、起诉、执行和捍卫候选产品专利的成本将高得令人望而却步，而且我们在美国以外的一些国家的知识产权可能不如美国的知识产权那么广泛。此外，一些外国的法律保护知识产权的程度可能与美国法律的保护程度不一样。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家实践我们的发明，或者从要约到出售、出售、使用在美国或其他司法管辖区制造或进口使用我们的发明制造的产品。竞争对手可以在我们未获得专利保护的司法管辖区使用我们的发明来开发自己的产品，此外，他们可能会将原本侵权的产品出口到我们有专利保护的地区，但执法力度不如美国。这些产品可能会与我们的未来产品竞争，我们的专利或其他知识产权可能无效或不足以阻止它们竞争。
在某些国外，许多公司在保护、执行和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。一些国家，特别是某些发展中国家的法律制度，不赞成执行专利、商业秘密和其他知识产权，尤其是与生物技术和制药产品有关的知识产权，这可能使我们难以普遍停止侵犯我们的专利或销售侵犯我们所有权的竞争产品。
在国外强制执行我们的专利权的诉讼可能会导致巨额成本，并将我们的精力和注意力从业务的其他方面转移开来，可能会使我们的专利面临失效或狭义解释的风险，我们的专利申请可能无法作为专利颁发，并可能促使第三方对我们提出索赔。我们可能无法在我们提起的任何诉讼中胜诉，裁定的损害赔偿或其他补救措施（如果有）可能没有商业意义。因此，我们在全球范围内行使知识产权的努力可能不足以从我们的知识产权中获得显著的商业优势。
我们可能会参与诉讼以强制执行我们的专利或许可人的专利，这可能昂贵、耗时且不成功，如果受到质疑，这些专利可能会被认定无效或不可执行。
尽管我们或我们的许可方采取措施为我们的候选产品和专有技术获得专利和其他知识产权保护，但我们的任何知识产权都可能受到质疑或无效。
竞争对手可能会侵犯我们的专利或许可方的专利。为了阻止侵权或未经授权的使用，我们可能需要提出侵权索赔，这可能既昂贵又耗时。此外，在侵权诉讼中，法院可以裁定诉讼中的专利无效或不可执行。在这种情况下，第三方可能无需支付许可费或特许权使用费即可使用我们的技术。即使我们专利的有效性得到维持，法院也可能以另一方的活动不受我们的专利保护为由拒绝阻止另一方使用有争议的技术。此外，第三方可能会肯定地质疑我们对我们专利的权利、范围或有效性。任何诉讼或授权后程序的不利结果都可能使其他专利面临失效、不可执行或狭义解释的风险，并可能使我们的任何专利申请面临无法产生已颁发专利的风险。任何行使我们知识产权的努力都可能代价高昂，并可能分散我们科学和管理人员的精力。
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例如，如果我们对第三方提起法律诉讼，以执行一项涵盖我们的候选产品或未来产品的专利，则被告可以为我们的专利无效和/或不可执行进行辩护或反诉。在美国和一些外国的专利诉讼中，被告声称无效和/或不可执行的辩护和反诉是司空见惯的。有效性质疑的理由可能是指称未能满足几项法定要求中的任何一项，例如，缺乏新颖性、显而易见性、专利不符合资格、丧失优先权、缺乏书面描述或缺乏支持。断言不可执行的理由可能是指控与专利起诉有关的人在起诉期间向美国专利商标局或适用的外国专利商标局隐瞒了重要信息，或者在起诉期间发表了误导性陈述。例如，由第三方发起或由美国专利局或任何外国专利局发起的行政诉讼，例如推导程序、权利诉讼、单方面复审、当事方间审查、授权后审查或异议程序，可能被用来质疑我们的专利或许可人专利的发明权、所有权、索赔范围或有效性。任何此类诉讼的不利结果都可能要求我们停止使用相关技术或尝试向胜诉方许可其权利。如果胜诉方不以商业上合理的条款向我们提供许可，如果提供任何许可证，我们的业务可能会受到损害。诉讼或行政程序可能会失败，即使成功，也可能导致巨额费用并分散我们的管理层和其他员工的注意力。
例如，关于对我们的专利或许可人专利有效性的质疑，可能存在我们和专利审查员在起诉期间没有意识到的现有技术。如果被告以无效和/或不可执行的法律主张胜诉，我们将失去候选产品或未来产品的至少部分，甚至全部专利保护。再举一个例子，诉讼当事人或美国专利商标局本身可以以此为基础对我们的专利提出质疑，即使我们认为我们是根据坦率的义务和诚信进行的。这些挑战之后的结果是不可预测的。即使质疑者没有获胜，我们的专利索赔也可能被解释为限制我们对质疑者和其他人执行此类索赔的能力。为此类挑战辩护的成本，尤其是在国外，以及由此导致的专利保护损失可能会对我们的一个或多个候选产品和我们的业务产生重大不利影响。
我们的一些候选产品和未来产品的专利保护和专利审查取决于第三方，并且维护专利权和为其辩护的无效索赔的能力也由第三方维持。
过去和将来都有与我们的候选产品或任何未来产品相关的某些专利由我们的合作者（包括被许可人、分许可人或许可人）控制。尽管根据此类安排，我们可能有权就所采取的行动以及起诉和执法的备用权利与合作者协商，但我们过去和将来都可能放弃在我们的投资组合中起诉和保留专利和专利申请的权利，以及对侵权者主张此类专利的能力。例如，目前，与 XEN901（现称为 NBI-921352）、其他选择性Nav1.6抑制剂和双Nav1.2/1.6抑制剂的专利组合相关的权利仅授权给Neurocrine Biosciences，而Neurocrine Biosciences拥有提起和控制与产品侵权有关的任何诉讼的首要权利。
如果任何有权提交、起诉、执行和/或捍卫与我们的候选产品或未来产品相关的专利的当前或未来合作者未能适当起诉和维持对涵盖我们任何候选产品的专利的专利保护，或者如果针对侵权者主张了涵盖我们的任何候选产品或未来产品的专利，或对无效或不可执行的索赔进行辩护，从而对此类覆盖范围、我们开发和商业化任何此类候选产品的能力或未来产生不利影响产品可能会受到不利影响，我们可能无法阻止竞争对手制作、使用、进口、提供待售和/或销售竞争产品。
声称我们的候选产品或销售、要约出售、进口、制造或使用我们未来的产品侵犯了第三方的专利或其他知识产权，可能会导致代价高昂的诉讼，即使避免诉讼，也可能需要大量时间和金钱才能解决，并可能阻止或延迟我们开发或商业化候选产品。
我们的商业成功在一定程度上取决于我们在不侵犯他人知识产权或其他专有权利的情况下开发候选产品和将未来产品商业化的能力。第三方可能会声称我们或我们的合作者侵权、盗用或以其他方式侵犯了他们的知识产权。此类第三方可能会对我们或我们同意赔偿的其他方提起诉讼，这些诉讼可以基于现有的知识产权或未来产生的知识产权。
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第三方持有的相关专利或专利申请有可能在发布时涵盖我们的候选产品，而且我们也可能无法确定第三方持有的可能声称涵盖我们的候选产品的相关专利或专利申请。例如，在 2000 年 11 月 29 日之前提交的美国申请以及在该日期之后提交但未在美国境外提交的某些申请在专利颁发之前保持机密。美国和其他几个司法管辖区的其他专利申请是在要求优先权的最早申请约18个月后公布的，这种最早的申请日期通常称为优先权日期。此外，科学或专利文献中对发现的发表往往落后于实际发现。因此，我们无法确定我们或我们的合作者是第一个发明的人，或者是第一个针对我们的候选产品或其用途提交专利申请的人，也无法确定我们的候选产品是否会侵犯目前已颁发或将要发布的专利。此外，待处理的专利申请和已发布的专利可以在稍后进行修改，以涵盖我们当前或未来的产品（如果有）或其用途，但须遵守某些限制。
专利的涵盖范围有待法院解释，解释并不总是统一的。如果我们因专利侵权被起诉，我们需要证明我们的候选产品、我们未来的产品或使用方法没有侵犯相关专利的专利主张，或者专利索赔无效或不可执行，我们可能无法做到这一点。证明无效可能很困难。即使我们在这些程序中取得成功，我们也可能承担巨额费用，我们的管理和科学人员的时间和精力可能会被转移到进行这些程序上，这可能会对我们的业务和业务产生重大不利影响。此外，我们可能没有足够的资源使这些行动取得圆满成功。
我们可以选择通过向美国专利商标局或任何外国专利局申请行政诉讼来质疑第三方专利主张的可执行性或有效性，例如推导程序、权利诉讼、单方面复审、当事方审查、授权后审查或异议程序。这些行政诉讼费用昂贵，可能会消耗我们的时间或其他资源。这些行政诉讼的费用可能很大，可能会消耗我们的时间或其他资源。如果我们未能在美国专利商标局、欧洲专利局或其他外国专利局获得有利的结果，那么我们可能会面临第三方的诉讼，指控我们的候选产品或未来产品可能侵犯了该专利。
无论结果如何，对专利侵权或其他侵犯知识产权的索赔进行辩护都可能既昂贵又耗时。因此，即使我们最终获胜，或者在早期阶段达成和解，此类诉讼或威胁诉讼也可能给我们带来大量意想不到的费用。此外，诉讼或威胁性诉讼可能会对我们的管理团队的时间和精力产生重大要求，从而分散他们对其他公司业务的追求。因此，声称销售、使用、制作、提议销售或进口我们的候选产品或未来产品侵犯、挪用或以其他方式侵犯了第三方知识产权，可能会对我们的业务产生重大不利影响。
第三方可能能够比我们更有效地承担复杂的知识产权诉讼或诉讼的费用。此外，与诉讼相关的不确定性可能会对我们筹集必要资金的能力产生重大不利影响，以开展临床试验、继续开展内部研究计划、获得许可所需技术或进行战略合作，从而帮助我们将候选产品推向市场。
知识产权诉讼的不利结果可能会限制我们的研发活动和/或我们将某些产品商业化的能力。
未来的任何知识产权诉讼其他行政诉讼都将导致额外开支并分散我们人员的注意力。知识产权诉讼不可避免地存在不确定性，即使针对我们的案件薄弱或存在缺陷，我们也可能会败诉。此类诉讼或诉讼中的不利结果可能会使我们或任何未来的战略合作伙伴失去我们的专有地位，使我们面临重大责任，或者要求我们寻求可能无法按商业上可接受的条款（如果有的话）获得的许可，每种许可都可能对我们的业务产生重大不利影响。如果我们被发现侵犯了第三方的知识产权，我们可能会被迫停止开发、制造或商业化侵权候选产品或未来产品，包括通过法院命令。或者，我们可能需要获得此类第三方的许可，才能使用侵权技术并继续开发、制造或营销侵权候选产品或未来产品。
例如，如果第三方成功地对我们主张其知识产权，我们可能会被禁止使用我们技术的某些方面，或者被禁止开发和商业化某些未来的产品。或者，如果我们被发现故意侵犯了专利，我们可能需要向原告支付巨额损害赔偿金，包括最高三倍的赔偿金和律师费。作为另一种选择，我们可能需要获得知识产权所有者的许可，才能继续我们的研发计划或销售任何由此产生的产品。我们也可能被要求修改或重新设计我们的候选产品或未来的产品（如果有），以避免侵犯或以其他方式侵犯第三方知识产权。这在技术上或商业上可能不可行，可能会降低这些产品的竞争力，或者可能会延迟或阻止这些产品的进入市场。上述任何一项都可能限制我们的研发活动，限制我们对一种或多种候选产品进行商业化的能力，或两者兼而有之。
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如果我们选择或被要求向第三方寻求许可，我们可能需要支付许可费或特许权使用费或两者兼而有之，这可能会很大。这些许可证可能无法按可接受的条款提供，或者根本不可用。即使我们或任何未来的合作者能够获得许可，这些权利也可能是非排他性的，这可能会导致我们的竞争对手获得相同的知识产权。最终，由于实际或威胁的诉讼，我们可能无法将产品商业化，或者通过法院命令或其他方式被迫停止部分或全部业务运营，我们无法以可接受的条款签发许可证。此外，我们可能会被认定对因知识产权侵权索赔而造成的重大金钱损失负责。将来，我们可能会收到第三方的许可要约和许可要求，声称我们侵犯了他们的知识产权或欠了许可费，即使此类索赔毫无根据，我们也可能无法成功避免或解决此类索赔。
如果Neurocrine Biosciences或其他合作者在各种情况下许可或以其他方式获得第三方控制的知识产权，例如，如果没有第三方知识产权就无法在某个国家开发或商业化产品，或者决定获得此类第三方权利来开发或商业化该产品很有用，则根据我们的合作协议，他们有资格逐一减少应付给我们的款项，以及在某些情况下，在逐国基础。上述任何事件都可能严重损害我们的业务。
如果我们违反向第三方许可我们的候选产品或技术的使用、开发和商业化权的任何协议，我们可能会失去对我们的业务至关重要的许可权。
根据现有或未来的许可和其他协议，我们正在或可能承担各种义务，包括开发和商业化义务等尽职调查义务，以及潜在的里程碑付款和其他义务。如果我们未能遵守任何这些义务或以其他方式违反我们的许可协议，我们的许可合作伙伴可能有权全部或部分终止适用的许可或将独占许可转换为非独占许可。通常，任何此类许可证或其下的任何许可证独家经营权的丧失都可能对我们的业务、前景、财务状况和经营业绩造成重大损害。
如果我们无法防止未经授权泄露商业秘密和其他专有信息，我们的竞争地位可能会受到损害。
除专利外，我们还依赖与我们的发现平台、业务战略和候选产品有关的商业秘密、技术知识和专有信息，这些信息可能难以保护，以保持我们的竞争地位。在我们的研发活动和业务活动中，我们经常依靠保密协议来保护我们的专有信息。例如，当我们与实验室、制造业、临床前开发或临床开发产品或服务的供应商或潜在的战略合作者交谈时，就会使用此类保密协议。此外，我们的每位员工和顾问在加入我们公司时都必须签署保密协议和发明转让协议。我们的员工、顾问、承包商、业务合作伙伴或外部科学合作者可能会故意或无意中披露我们的商业秘密信息，违反这些保密协议，否则我们的商业秘密可能会被盗用。我们的合作者也可能有权发布数据，我们可能无法在发布数据之前申请专利保护。竞争对手可能会利用此类信息，我们的竞争地位将受到损害。此外，如果我们的员工、顾问或承包商在为我们工作时使用他人拥有的知识产权，则可能会出现有关相关或由此产生的专有技术和发明的权利的争议。强制执行有关第三方非法获取和使用我们的任何商业机密的索赔既昂贵又耗时，而且结果是不可预测的。此外，美国以外的法院有时不像美国法院那样愿意保护商业秘密。此外，我们的竞争对手可以独立开发同等的知识、方法和专有技术。如果我们无法维护专有技术和其他机密信息的机密性，那么我们获得专利保护或保护商业秘密信息的能力就会受到威胁，这将对我们的竞争地位产生不利影响。
此外，我们或我们的许可方可能会声称前员工、合作者或其他第三方作为发明人或共同发明人对我们拥有或未经许可的专利、商业秘密或其他知识产权拥有权益。例如，我们或我们的许可方可能会因员工、顾问或其他参与开发候选产品的人的义务冲突而产生发明权纠纷。可能需要提起诉讼，以抵御这些和其他质疑发明权或我们或我们的许可人对我们拥有或许可的专利、商业秘密或其他知识产权的所有权的索赔。如果我们或我们的许可方未能对任何此类索赔进行辩护，除了支付金钱赔偿金外，我们还可能会失去宝贵的知识产权，例如对我们的候选产品至关重要的知识产权的专有所有权或使用权。即使我们成功地为此类索赔进行辩护，诉讼也可能导致巨额费用，并分散管理层和其他员工的注意力。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生重大不利影响。
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美国专利法或其他国家法律的变化可能会增加围绕我们的专利申请的起诉和专利的执行或辩护的不确定性和成本，从而削弱我们保护候选产品和未来产品的能力。
我们的成功在很大程度上取决于知识产权，尤其是专利。制药和生物制药公司的专利地位可能非常不确定，涉及复杂的法律和事实问题，而重要的法律原则仍未得到解决。迄今为止，美国或其他国家尚未就这些领域的专利允许的权利要求范围制定一致的政策。此外，国会或其他外国立法机构可能会通过对我们不利的专利改革立法。例如，最近在专利法的解释方面发生了变化，美国专利商标局和国会最近都对专利制度进行了重大修改。美国最高法院的一些裁决现在显示出最高法院对某些专利明显持否定态度的趋势。这些决定的趋势以及美国专利商标局实施的可专利性要求随之发生的变化，可能会使我们越来越难以获得、维护和/或执行产品的专利。我们无法准确预测专利法解释的未来变化或可能颁布为法律的专利法的变化。这些变化可能会对我们的专利、我们获得专利的能力、起诉我们的专利申请和执行我们的专利和/或合作者的专利和申请的费用产生重大影响。美国以外这些领域的专利状况也存在不确定性。美国和其他国家专利法或专利法解释的变化可能会降低我们知识产权的价值或缩小我们的专利保护范围。因此，我们无法预测在我们拥有的专利或我们拥有许可或第三方专利的专利中可能允许或执行的权利主张的范围。例如，欧洲专利申请在签发专利后可以选择成为统一专利，该专利受统一专利法院（UPC）的管辖。统一专利的选择和UPC的创建是欧洲专利实践的重大变化。由于UPC是一个新的法院系统，该法院几乎没有先例，这增加了UPC中任何诉讼的不确定性。
知识产权诉讼和行政诉讼可能导致不利的宣传，损害我们的声誉并导致我们普通股的市场价格下跌。
在任何知识产权诉讼或行政程序的过程中，可能会公开宣布诉讼或程序的启动，以及听证结果、动议裁决以及诉讼或程序中的其他临时裁决。如果证券分析师或投资者认为这些公告是负面的，那么我们现有产品、项目或知识产权的感知价值可能会降低。因此，我们普通股的市场价格可能会下跌。此类公告还可能损害我们的声誉或未来产品的市场，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。
如果我们没有通过延长候选产品的专利期限来获得美国《Hatch-Waxman法案》和类似外国立法的保护，我们的业务可能会受到重大损害。
根据Hatch-Waxman法案，一项或多项美国专利可能有资格获得有限的专利期限延长，具体取决于我们的候选产品的FDA上市批准的时间、期限和具体情况（如果有）。但是，我们可能无法获得延期，例如未能在适用的截止日期内申请、未能在相关专利到期之前申请或以其他方式未能满足适用要求。此外，所提供的专利保护的适用期限或范围可能少于五年，如果该期限少于五年，则甚至比我们要求的更短。此外，美国《Hatch-Waxman法案》或类似外国立法的变更可能会改变该法或此类立法提供的可用期限或专利保护范围。
如果我们无法获得专利期限延期，或者任何此类延期的期限比我们要求的要短，则我们有权独家销售我们产品的期限可能会缩短，我们的竞争对手可能会在专利到期后获得竞争产品的批准，我们的收入可能会大幅减少。
如果我们的商标得不到充分保护，我们可能无法在我们的利益市场中树立知名度，这可能会对我们的业务产生不利影响。
我们当前和未来的商标，包括我们的公司名称 Xenon，尚未在我们运营和计划运营的每个市场注册商标。我们可能不允许注册公司名称或产品名称的商标，也可能无法保留或强制执行我们的注册商标。在商标注册程序中，我们可能会收到拒绝，但我们在答复中可能无法克服这种情况。第三方也可能尝试在其产品上使用 Xenon 名称注册商标，我们可能无法成功阻止这种使用。此外，在美国专利商标局和许多国外的同类专利官员中，第三方有机会反对待处理的商标申请并寻求取消注册商标。我们的商标可能无法在这些诉讼中幸存下来。如果我们无法确保商标的注册，那么在对第三方执行商标时可能会遇到比原本更大的困难。
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此外，我们提议在美国的候选产品中使用的任何名称，无论我们是否已将其注册或申请注册为商标，都必须获得美国食品和药物管理局的批准。欧洲和其他外国也有类似的要求。如果 FDA（或外国的同等管理机构）反对我们提议的任何产品名称，我们可能需要确定一个合适的替代名称，例如，该名称符合适用的商标法，不侵犯第三方的现有权利，并且可被 FDA 接受。这可能需要额外的费用。
此外，包含我们注册或未注册商标变体的其他注册商标的所有者可能会提出潜在的商标侵权索赔。如果我们提出商标侵权索赔，法院可能会裁定我们主张的商标无效或不可执行，或者我们声称商标侵权的当事方拥有优先于相关商标的权利。在这种情况下，我们最终可能被迫停止使用此类商标。如果我们无法根据我们的商标建立知名度，我们可能无法有效竞争，我们的业务可能会受到不利影响。
与我们的普通股所有权相关的风险
我们普通股的市场价格可能会波动，普通股的购买者可能会蒙受巨额损失。
我们的普通股在纳斯达克上市，交易代码为 “XENE”。我们普通股的市场价格过去曾波动，将来可能会波动。由于这种波动，投资者对我们普通股的投资可能会蒙受损失。我们普通股的市场价格可能会受到许多因素的影响，包括：
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此外，整个股票市场，尤其是纳斯达克和生物制药行业，不时出现波动，这种波动通常与标的公司的经营业绩无关。例如，COVID-19 疫情以及通货膨胀和利率的上升导致了巨大的波动。无论我们的经营业绩如何，这些广泛的市场和行业波动都可能对我们普通股的市场价格产生不利影响。在最近几起股票市场价格波动的情况下，该股票的持有人对发行该股票的公司提起了证券集体诉讼。如果我们的任何股东对我们提起诉讼，诉讼的辩护和处置可能会付出高昂的代价，并会转移管理层的时间和注意力，损害我们的经营业绩。
我们的普通股或可转换为普通股或可兑换成普通股的证券的未来销售和发行将导致我们的股东稀释，并可能导致我们普通股的市场价格下跌。
我们普通股的市场价格可能会下跌，因为我们出售了大量普通股，或者人们认为这些出售可能发生。这些出售，或可能发生这些销售的可能性，也可能使我们未来更难在我们认为合适的时间和价格出售股权证券。
根据我们的股权激励计划，我们的薪酬委员会（或其中的一部分或代表）有权向我们的员工、董事和顾问发放基于股权的激励奖励。未来的股票期权授予和根据我们的股票薪酬计划发行普通股将导致所有股东的稀释，并可能对我们普通股的市场价格产生不利影响。
此外，将来，我们可能会发行与融资、合作协议、收购、诉讼和解、员工安排或其他相关的其他可转换为普通股的普通股、优先股或其他股权或债务证券。我们还可能在行使不时发行的预先注资的认股权证时发行更多普通股。任何此类发行，包括根据我们与杰富瑞和Stifel的销售协议根据我们的 “市场” 股票发行计划进行的任何发行，都可能导致现有股东大幅稀释，并可能导致我们普通股的市场价格下跌。
我们受加拿大公司法和证券法管辖，在某些情况下，加拿大公司法和证券法对股东的影响与特拉华州的公司法和美国证券法的影响不同。
我们受《加拿大商业公司法》（CBCA）和其他相关法律的管辖，这些法律对股东权利的影响可能不同于受美国司法管辖区法律管辖的公司的股东权利，并且可能连同我们的条款和章程具有延迟、推迟或阻止另一方通过要约、代理竞赛或其他方式收购我们公司的控制权的效果，也可能影响收购方的价格愿意在这种情况下提供。CBCA和特拉华州通用公司法（DGCL）之间可能产生最大影响的实质性差异包括但不限于以下方面：（i）对于重大公司交易（例如合并和合并、其他特殊公司交易或我们条款的修订），CBCA通常需要股东的三分之二多数投票，而DGCL通常只需要多数票；（ii）根据CBCA，持有人投票我们拥有股东大会投票权的5％或以上的股份可以申请特别股东大会，而DGCL下不存在这种权利。此外，我们董事会负责任命管理团队成员，CBCA的某些条款以及我们的条款和章程可能会使股东更难更换董事会成员，从而阻碍或阻止股东更换或罢免我们现任管理层的任何尝试。其中一些规定包括以下内容：
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我们的条款、章程、加拿大加拿大广播公司或任何适用的加拿大证券法中任何延迟或阻止控制权变更的条款都可能限制我们的股东获得普通股溢价的机会，也可能影响一些投资者愿意为我们的普通股支付的价格，从而压低我们普通股的市场价格。
美国民事责任可能无法对我们、我们的董事或高级管理人员强制执行。
我们受 CBCA 管辖，我们的主要营业地点位于加拿大不列颠哥伦比亚省。我们的许多董事和高级管理人员居住在美国境外，他们的全部或很大一部分资产以及我们的全部或大部分资产都位于美国境外。因此，投资者可能难以在美国境内向我们和我们的某些董事和高级管理人员送达诉讼程序，也难以在美国法院执行针对我们或此类人员的判决，包括根据民事责任条款提起的诉讼美国联邦证券法或美国任何其他法律此外，仅以美国联邦证券法或美国任何其他法律的民事责任条款为前提的权利，在加拿大法院（包括不列颠哥伦比亚省法院）提起的原始诉讼或执行美国法院作出的判决的诉讼中可能不可强制执行。
我们面临证券集体诉讼的风险。
证券集体诉讼通常是在证券市场价格下跌后针对公司提起的。这种风险对我们尤其重要，因为生物技术公司近年来经历了巨大的股价波动。如果我们面临这样的诉讼，可能会导致巨额成本，分散管理层的注意力和资源，这可能会损害我们的业务。此外，针对生物技术公司的诉讼的增加可能会使我们更难获得董事和高级管理人员责任保险，也更昂贵，我们可能需要接受降低的保单限额和承保范围，或者承担更高的成本才能获得相同或相似的保险。
我们的管理层对现金的使用拥有广泛的自由裁量权，我们可能无法有效使用现金，这可能会对我们的经营业绩产生不利影响。
我们的管理层在使用现金资源方面拥有广泛的自由裁量权。股东可能不同意我们的决定，我们对现金资源的使用可能不会改善我们的经营业绩或提高普通股的价值。我们未能有效使用这些资金可能会对我们的业务产生重大的不利影响，延迟候选产品的开发，并导致我们普通股的市场价格下跌。此外，在使用之前，它们可能被置于不会产生大量收入或可能贬值的投资中。
我们预计在可预见的将来不会为普通股支付任何现金分红。
我们目前不打算在可预见的将来为普通股支付任何现金分红。我们目前打算保留所有未来收益（如果有），为我们业务的增长和发展提供资金。因此，在可预见的将来，我们的普通股的资本增值（如果有的话）可能是投资者唯一的收益来源。
分析师发布的报告，包括这些报告中与我们的实际业绩不同的预测，可能会对我们普通股的价格和交易量产生不利影响。
我们普通股的交易市场在一定程度上取决于行业或证券分析师发布的有关我们或我们业务的研究和报告。如果报道我们的一位或多位分析师对我们公司发表负面看法，我们的普通股价格可能会下跌。如果其中一位或多位分析师停止对我们的研究报道或未能定期发布有关我们的报告，我们可能会失去在金融市场的知名度，这反过来又可能导致我们的普通股价格或交易量下降。
我们未偿还的预先注资认股权证没有公开市场。
我们未偿还的预先注资认股权证没有公开交易市场，我们预计市场不会发展。此外，我们不打算在纳斯达克或任何其他国家证券交易所或国家认可的交易系统上架未兑现的预先注资认股权证。如果没有活跃的交易市场，未偿还的预先注资认股权证的流动性将受到限制。
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一般风险因素
不稳定的市场和经济状况可能会对我们的业务和财务状况产生严重的不利影响。
全球信贷和金融市场有时会经历极端的混乱，包括与 COVID-19 疫情相关的混乱，其特征是市场波动加剧、通货膨胀率上升、消费者信心下降、经济增长下降、失业率上升以及经济稳定的不确定性。同样，乌克兰和俄罗斯之间以及中东当前的冲突，以及最近全球银行业的倒闭，造成了资本市场的波动，预计将对全球经济产生进一步的后果。流动性有限、违约、不良业绩和其他影响金融机构或与我们有业务往来的各方的不利事态发展，或者对这些风险或类似风险的看法，过去和将来都可能导致整个市场的流动性问题。例如，2023年3月，硅谷银行被关闭并进入破产管理阶段，随后，又有更多金融机构被置于破产管理之下。无法保证在其他金融机构倒闭的情况下，美国政府或其他司法管辖区的政府将来会进行干预，为未投保的资金提供渠道，也无法保证美国政府或其他司法管辖区的政府会及时这样做。如果信贷和金融市场再次出现此类混乱以及对经济状况的信心恶化，我们的业务可能会受到不利影响。如果股票和信贷市场在未来大幅恶化，包括由于疫情、政治动荡或战争或全球银行业的进一步不稳定所致，则可能使任何必要的股权或债务融资更难完成、成本更高、更具稀释性。未能及时以优惠条件获得任何必要的融资，可能会对我们的增长战略、财务表现和普通股的市场价格产生重大不利影响，并可能要求我们推迟或放弃开发或商业化计划。此外，在这种情况下，我们目前的一个或多个合作伙伴、服务提供商、制造商和其他合作伙伴有可能无法生存或无法兑现对我们的承诺，这可能会直接影响我们按计划和按预算实现运营目标的能力。
由于与公司治理和其他事项相关的法律、法规和投资者驱动的标准，我们已经产生并将继续承担巨额成本。
影响上市公司的法律法规，包括《多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法》、2002年《萨班斯-奥克斯利法案》、CBCA、适用的加拿大证券法以及美国证券交易委员会、纳斯达克、加拿大公司和适用的加拿大证券监管机构通过或提出的规则，已经并将继续给我们带来巨额的合规成本，因为我们评估这些规则的影响并回应其要求。
遵守适用于上市公司的各种报告和其他要求也需要管理层花费大量的时间和精力。将来，如果我们无法按要求发布对财务报告的内部控制的评估，或者我们或我们的独立注册会计师事务所确定我们对财务报告的内部控制无效，则这一缺陷可能会对我们的业务和财务业绩产生不利影响，我们的普通股价格可能会受到负面影响。新规定可能会使我们更难或更昂贵地获得某些类型的保险，包括董事和高级管理人员责任保险，我们可能被迫接受降低的保单限额和承保范围，或者为获得与当前保险相同或相似的保险而承担更高的成本。这些事件的影响还可能使我们更难吸引和留住合格人员在董事会和董事会委员会任职以及担任执行官。为了遵守这些规则和条例，我们无法预测或估计我们可能产生的总成本或此类费用的时间。
此外，美国证券交易委员会和适用的加拿大证券监管机构定期开展各种规则制定工作，包括最近与环境、社会和治理（ESG）事项有关的规则制定工作。2024年3月，美国证券交易委员会通过了与气候相关的披露规则，随后发布了暂停执行其最终规则的命令。各种组织还衡量公司在此类 ESG 主题上的表现，这些评估的结果得到了广泛宣传。投资专门投资于在此类评估中表现良好的公司的基金越来越受欢迎，主要机构投资者已公开强调此类ESG措施对其投资决策的重要性。如果有关ESG事项的额外规则正式获得通过，或者如果投资者继续增加对ESG问题的关注，我们的合规成本可能会大大增加，并且无法确定监管机构或此类投资者会认为我们的努力是否充分。
第 5 项。其他信息
规则 10b5-1 交易计划
根据第16a-1（f）条的定义，在我们上一个财政季度中，没有董事或高级职员，
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第 6 项。展品
(a) 展品。
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数字 |
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文件描述 |
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表单 |
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文件编号 |
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展览 |
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申报日期 |
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3.1 |
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公司章程。 |
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10-Q |
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001-36687 |
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3.1 |
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2014 年 12 月 15 日 |
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3.1A |
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公司章程修正条款，创建系列1优先股。 |
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8-K |
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001-36687 |
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3.1 |
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2018年3月28日 |
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3.2 |
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经修订和重述的公司章程。 |
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10-Q |
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001-36687 |
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3.2 |
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2014 年 12 月 15 日 |
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10.1# |
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经修订和重述的2014年股权激励计划及根据该计划使用的股票期权协议的形式。 |
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8-K |
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001-36687 |
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10.1 |
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2024年6月5日 |
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31.1 |
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根据规则13a-14 (a) 对首席执行官进行认证。 |
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31.2 |
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根据规则13a-14 (a) 对首席财务官进行认证。 |
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32.1* |
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根据《美国法典》第 18 条第 1350 条对首席执行官进行认证。 |
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32.2* |
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根据《美国法典》第 18 条第 1350 条对首席财务官进行认证。 |
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101.INS |
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行内 XBRL 实例文档 — 实例文档未出现在交互式数据文件中，因为 XBRL 标签嵌入在行内 XBRL 文档中 |
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101.SCH |
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带有嵌入式 Linkbases 文档的内联 XBRL 分类扩展架构文档 |
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104 |
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封面交互式数据文件（嵌入在行内 XBRL 文档中） |
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* 本10-Q表季度报告附录32.1和32.2所附的证明不被视为已向美国证券交易委员会提交，也不得以引用方式纳入Xenon Pharmicals Inc.根据经修订的1933年《证券法》或经修订的1934年《证券交易法》提交的任何文件，无论该文件中包含何种通用注册措辞。
# 表示管理合同或补偿计划。
-61-
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使下列签署人代表其签署本报告，并获得正式授权。
日期：2024 年 8 月 8 日 |
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XENON 制药公司 |
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作者： |
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/s/ 伊恩·莫蒂默 |
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伊恩·莫蒂默 |
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总裁兼首席执行官 |
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日期：2024 年 8 月 8 日 |
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作者： |
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/s/ 雪莉·奥林 |
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雪莉·奥林 |
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首席财务官 |
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