Monte Rosa Therapeutics公布2024年第二季度财务业绩并提供公司最新情况
mRT-6160已获得IND许可，这是一种针对VaV1的MGD，正在开发用于全身和神经系统自身免疫性疾病；有望在今年夏天启动1期SAD/MAD研究，初步临床数据预计将于2025年第一季度公布
正在进行的针对MYC驱动实体瘤的mRT-2359的1/2期研究显示，0.5 mg时具有良好的安全性和药效学特征，休假21天/7天；使用21/7的时间表继续给药0.75 mg；预计将在2024年下半年最终确定推荐的2期剂量和更新的临床结果
通过与罗氏的战略研究合作，实现了第一个项目和财务里程碑
强劲的现金状况预计将为2027年上半年的运营提供资金，包括来自mrt-2359、mrt-6160和mrt-8102的概念验证患者研究
马萨诸塞州波士顿，2024年8月8日——开发新型分子胶水降解剂（MGD）药物的临床阶段生物技术公司蒙特罗莎疗法公司（纳斯达克股票代码：GLUE）今天公布了截至2024年6月30日的第二季度业务亮点和财务业绩。
蒙特罗莎疗法首席执行官Markus Warmuthwand.D.表示：“我们针对VAV1的MGD mRT-6160的IND批准是蒙特罗莎公司的一个重要里程碑，标志着我们认为这是第一个临床阶段、为非肿瘤学适应症合理设计的MGD。”“我们针对MYC驱动的实体瘤的mRT-2359项目正在进行中的1/2期研究中，我们期待宣布推荐的2期剂量，分享该试验剂量递增部分的最新临床疗效和安全性结果，并在下半年启动我们的2期扩展队列的入组。我们的第二个免疫学/炎症项目MRT-8102是一项针对由IL-1β和 NLRP3 炎症体驱动的疾病的NEK7导向的MGD，继续取得进展，我们预计将在明年上半年提交IND申请。我们与罗氏的战略合作进展迅速，我们今天很高兴地宣布，我们已经达到了第一组研究里程碑，我们相信这进一步证实了我们的Queen Discovery Engine的生产力。我们强劲的资产负债表，加上我们最近的融资，预计将为2027年上半年提供现金流，通过多个预期里程碑为公司提供资金，包括我们三个主要项目的概念验证报告。”
近期亮点
mrt-2359，GSPT1 导向 MYC 驱动的实体瘤的 MGD
mRT-6160，Vav1 导向 MGD，用于全身和神经系统自身免疫/炎性疾病
MRT-8102，NEK7 导向 MGD，用于由 IL-1β 和 NLRP3 炎性体驱动的炎症性疾病
CDK2 和 Cyclin E1 指导的 MGD 计划
其他公司最新动态
预期的里程碑
2024 年第二季度财务业绩
协作收入：2024年第二季度的协作收入为470万美元，而2023年同期为0美元。协作收入是指根据罗氏许可与合作协议记录的收入。
研发（R&D）费用：2024年第二季度的研发费用为2810万美元，而2023年同期为2910万美元。研发费用是由我们的研发组织成功实现关键里程碑推动的，包括mrt-2359临床研究的继续、临床前产品线的进展和增长、进入临床的MRT-6160的准备工作以及公司的Queen™ 发现引擎的持续开发。2024年第二季度的非现金股票薪酬构成了260万美元的研发费用，而2023年同期为230万美元。
一般和管理（G&A）费用：2024年第二季度的并购支出为930万美元，而2023年同期为810万美元。并购支出的增加是由于员工人数的增加、股票薪酬支出以及为支持增长和运营而向顾问支付的费用。并购支出包括2024年第二季度的190万美元非现金股票薪酬，而2023年同期为190万美元。
净亏损：2024年第二季度的净亏损为3,030万美元，而2024年第一季度的净亏损为3,200万美元。
现金状况和财务指导：截至2024年6月30日，现金、现金等价物、限制性现金和有价证券为2.671亿美元，而截至2024年3月31日，现金、现金等价物、限制性现金和有价证券为1.978亿美元。
该公司预计，其现金和现金等价物足以为2027年上半年的计划运营和资本支出提供资金。
关于 MRT-2359
MRT-2359 是一种强效、高选择性且口服生物可利用的研究分子胶降解剂 (MGD)，可诱导 E3 泛素连接酶成分大脑与翻译终止因子 GSPT1 之间的相互作用，导致 GSPT1 蛋白的靶向降解。MYC 转录因子（c‑myc、L-MYC 和 N-MYC）是人类癌症的公认驱动因素，可维持高水平的蛋白质翻译，这对于不受控制的细胞增殖和肿瘤生长至关重要。临床前研究表明，这种对 MYC 诱导的蛋白质翻译的成瘾会导致对 GSPT1 的依赖。通过诱导 GSPT1 降解，MRT-2359 旨在利用这种漏洞，破坏蛋白质合成机制，从而在 MYC 驱动的肿瘤中产生抗肿瘤活性。
关于 MRT-6160
MRT-6160 是 VAV1 的一种强效、高选择性且口服生物利用的在研分子胶降解剂。在临床前研究中，VAV1 已显示其靶点会深度降解，对其他蛋白质没有可检测到的影响。VAV1 是 Rho 家族鸟嘌呤核苷酸交换因子，是 T 细胞和 B 细胞受体下游的关键信号蛋白。VAV1 的表达仅限于血液和免疫细胞，包括 T 和 B 细胞。临床前研究表明，通过MGD对VAV1蛋白进行靶向降解可调节T细胞和B细胞受体介导的活性。这种调节在体外和体内都很明显，细胞因子分泌的显著减少就证明了这一点，细胞因子是维持自身免疫性疾病至关重要的蛋白质。此外，VAV1导向的MGD在自身免疫性疾病的临床前模型中显示出令人鼓舞的活性，因此有可能为多种全身和神经系统自身免疫适应症（例如炎性肠病、类风湿性关节炎、多发性硬化和皮肤病）提供治疗益处。临床前研究表明，在几种体内自身免疫模型中，MRT-6160 可以抑制疾病进展。
关于 MRT-8102
MRT-8102 是一种强效、高选择性且口服生物可利用的研究分子胶降解剂 (MGD)，靶向 NEK7，用于治疗由 IL-1β 和 NLRP3 炎症体驱动的炎性疾病。NEK7 已被证明是体外和体内 NLRP3 炎性体组装、激活和 IL-1β 释放所必需的。NLRP3 炎性小体的异常激活以及随后释放的活性 IL-1β 和白介素 18 (IL-18) 与多种炎症性疾病有关，包括痛风、心血管疾病、包括帕金森氏病和阿尔茨海默氏病在内的神经系统疾病、眼部疾病、糖尿病、肥胖症和肝脏疾病。在非人类灵长类动物模型中，MRT-8102被证明可以有效、选择性和持久地降解NEK7，并且在体外刺激全血后，IL-1β 模型几乎完全降低。mRT-8102在非GLP毒理学研究中显示出良好的形象。
关于蒙特罗莎
Monte Rosa Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，为肿瘤学、自身免疫和炎症性疾病等领域严重疾病的患者开发高选择性分子胶水降解剂（MGD）药物。MGD 是小分子蛋白质降解剂，有可能治疗许多其他方式（包括其他降解剂）无法治疗的疾病。Monte Rosa 的 Queen™（新底物的定量和工程消除）发现引擎结合了人工智能指导的化学、多样的化学库、结构生物学和蛋白质组学，以识别可降解的蛋白质靶标并合理设计具有前所未有的选择性的 MGD。Queen 发现引擎可让您在多个治疗领域进入经过充分验证的生物学的广泛差异化靶标空间。Monte Rosa开发了业界领先的MGD产品线，涵盖肿瘤学、自身免疫和炎症性疾病等，并与罗氏进行了战略合作，以发现和开发针对以前被认为不可能药物的癌症和神经系统疾病靶标的MGD。欲了解更多信息，请访问 www.monterosatx.com。
前瞻性陈述
本通信包括明示和默示的 “前瞻性陈述”，包括1995年《私人证券诉讼改革法》所指的前瞻性陈述。前瞻性陈述包括所有非历史事实的陈述，在某些情况下，可以通过诸如 “可能”、“可能”、“将”、“应该”、“期望”、“打算”、“计划”、“目标”、“预期”、“相信”、“估计”、“潜力”、“继续”、“持续”、“持续” 或其中的否定词来识别术语或其他旨在识别未来陈述的类似术语。此处包含的前瞻性陈述包括但不限于关于我们扩大产品管道能力的陈述、围绕公司QueenTM发现引擎以及公司对其识别可降解蛋白靶标和合理设计具有前所未有选择性的MGD的潜力的陈述、围绕Queen发现引擎的生产力和公司MGD对多种靶标的潜力的陈述、关于我们临床前和临床项目进展和时间表的陈述，管道以及其中的各种产品，包括（i）我们正在进行的名为 mRT-2359 的 GSPT1 降解剂的临床开发，包括我们对在 2024 年下半年披露 mrt-2359 针对 MYC 驱动实体瘤的 1/2 期临床试验的任何更新数据的性质、意义和时机的预期、我们在 2024 年下半年确定和 mrt-2359 推荐的 2 期剂量的披露，以及 2024年下半年第二阶段扩张队列的注册时间，（ii）正在进行的发展我们的VAV1定向降解剂，即mRT-6160，以及计划于2024年夏季进行的1期SAD/MAD研究，初步临床数据预计将于2025年第一季度公布，我们对该项目潜在临床益处的预期，（iii）我们的NEK7指导的MGD（称为MRT-8102）的持续开发，以及我们对其在神经系统适应症等方面的潜力以及潜在用途的期望痛风、心包炎和其他外周炎症性疾病，包括我们期望向其提交 IND美国食品药品管理局在2025年第一季度的声明，以及我们围绕多份预期临床数据发表的声明，包括mrt-2359、mrt-6160和mrt-8102的概念验证患者研究结果、我们产品线的进展和应用，包括2024年底之前CDK2开发候选药物的确定和发布时间、有关我们平台进展和应用的声明
对我们提名额外目标、候选产品和开发候选人的能力和提名时机的期望，有关我们开发计划的监管申报的声明，包括此类监管申请（例如IND申请）的计划时间，以及监管机构的可能审查，我们在开发项目中使用资本、支出和其他财务业绩
未来、现有计划的资金供应情况、为2027年上半年的运营提供资金的能力，以及我们对项目成功的预期、合作关系的强度和财务状况的强度等。就其性质而言，这些陈述受到许多风险和不确定性的影响，包括我们在2024年3月14日向美国证券交易委员会提交的最新10-k表年度报告以及任何后续文件中列出的风险和不确定性，这些风险和不确定性可能导致实际业绩、业绩或成就与声明中的预期或暗示存在重大和不利差异。您不应依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。尽管我们的管理层认为我们的陈述中反映的预期是合理的，但我们不能保证前瞻性陈述中描述的未来业绩、业绩或事件和情况能够实现或发生。提醒收件人不要过分依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅代表截至此类陈述发表之日，不应被解释为事实陈述。除非适用法律要求，否则我们没有义务公开更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、任何未来陈述还是其他原因。这些材料中包含的某些信息，以及在介绍这些材料时所作的任何口头陈述，这些陈述与材料有关或基于从第三方来源获得的研究、出版物、调查和其他数据以及我们自己的内部估计和研究。尽管我们认为截至这些材料发布之日这些第三方研究、出版物、调查和其他数据是可靠的，但我们尚未独立核实，也没有对从第三方来源获得的任何信息的充分性、公平性、准确性或完整性作出任何陈述。此外，没有独立来源评估过我们的内部估计或研究的合理性或准确性，也不应依赖这些材料中与此类内部估计和研究有关或基于此类内部估计和研究的任何信息或陈述。
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|
合并资产负债表 |
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（以千计，股票金额除外） |
||||||||
（未经审计） |
||||||||
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6月30日 |
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十二月三十一日 |
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2024 |
|
|
2023 |
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||
资产 |
|
|
|
|
|
|
||
流动资产： |
|
|
|
|
|
|
||
现金和现金等价物 |
|
$ |
108,847 |
|
|
$ |
128,101 |
|
有价证券 |
|
|
153,358 |
|
|
|
104,312 |
|
应收账款 |
|
|
9000 |
|
|
|
— |
|
其他应收账款 |
|
|
842 |
|
|
|
505 |
|
预付费用和其他流动资产 |
|
|
5,849 |
|
|
|
3,294 |
|
流动资产总额 |
|
|
277,896 |
|
|
|
236,212 |
|
财产和设备，净额 |
|
|
33,250 |
|
|
|
33,803 |
|
经营租赁使用权资产 |
|
|
27,893 |
|
|
|
28,808 |
|
限制性现金，扣除当前 |
|
|
4,866 |
|
|
|
4,580 |
|
其他长期资产 |
|
|
209 |
|
|
|
352 |
|
总资产 |
|
$ |
344,114 |
|
|
$ |
303,755 |
|
负债和股东权益 |
|
|
|
|
|
|
||
流动负债： |
|
|
|
|
|
|
||
应付账款 |
|
$ |
6,473 |
|
|
$ |
11,152 |
|
应计费用和其他流动负债 |
|
|
12,759 |
|
|
|
14,600 |
|
当期递延收入 |
|
|
19,645 |
|
|
|
17,678 |
|
经营租赁负债的当前部分 |
|
|
3,471 |
|
|
|
3,162 |
|
流动负债总额 |
|
|
42,348 |
|
|
|
46,592 |
|
扣除当期后的递延收入 |
|
|
33,596 |
|
|
|
32,323 |
|
固定福利计划负债 |
|
|
2,614 |
|
|
|
2,713 |
|
经营租赁责任 |
|
|
40,885 |
|
|
|
42,877 |
|
负债总额 |
|
|
119,443 |
|
|
|
124,505 |
|
承付款和意外开支 |
|
|
|
|
|
|
||
股东权益 |
|
|
|
|
|
|
||
普通股，面值0.0001美元；截至2024年6月30日，已授权5亿股，已发行61,333,597股，已发行61,328,282股；截至2023年12月31日，已发行50,154,929股和已发行50,140,233股 |
|
|
6 |
|
|
|
5 |
|
额外的实收资本 |
|
|
655,501 |
|
|
|
547,857 |
|
累计其他综合亏损 |
|
|
(2,670 |
) |
|
|
(2,724) |
) |
累计赤字 |
|
|
(428,166) |
) |
|
|
(365,888) |
) |
股东权益总额 |
|
|
224,671 |
|
|
|
179,250 |
|
负债和股东权益总额 |
|
$ |
344,114 |
|
|
$ |
303,755 |
|
合并运营报表和综合收益（亏损） |
||||||||||||||||
（以千计，股票和每股金额除外） |
||||||||||||||||
|
|
三个月结束了 |
|
|
六个月已结束 |
|
||||||||||
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
|
2024 |
|
|
2023 |
|
||||
协作收入 |
|
$ |
4,695 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
5,759 |
|
|
$ |
— |
|
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究和开发 |
|
|
28,055 |
|
|
|
29,076 |
|
|
|
55,081 |
|
|
|
55,831 |
|
一般和行政 |
|
|
9,282 |
|
|
|
8,145 |
|
|
|
18,267 |
|
|
|
15,649 |
|
运营费用总额 |
|
|
37,337 |
|
|
|
37,221 |
|
|
|
73,348 |
|
|
|
71,480 |
|
运营损失 |
|
|
(32,642) |
) |
|
|
(37,221) |
) |
|
|
(67,589) |
) |
|
|
(71,480) |
) |
其他收入（支出）： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
净利息收入 |
|
|
2637 |
|
|
|
2,302 |
|
|
|
5,079 |
|
|
|
4,739 |
|
外汇汇兑收益（亏损），净额 |
|
|
(53) |
) |
|
|
(93) |
) |
|
|
567 |
|
|
|
(178) |
) |
处置固定资产的收益 |
|
|
— |
|
|
|
24 |
|
|
|
— |
|
|
|
24 |
|
出售有价证券的损失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(131) |
) |
其他收入总额 |
|
|
2,584 |
|
|
|
2,233 |
|
|
|
5,646 |
|
|
|
4,454 |
|
所得税前净亏损 |
|
$ |
(30,058) |
) |
|
$ |
(34,988) |
) |
|
$ |
(61,943) |
) |
|
$ |
(67,026) |
) |
所得税准备金 |
|
|
(252) |
|
|
|
(190) |
) |
|
|
(335) |
) |
|
|
(190) |
) |
净亏损 |
|
$ |
(30,310) |
) |
|
$ |
(35,178) |
) |
|
$ |
(62,278) |
) |
|
$ |
(67,216 |
) |
归属于普通股股东的每股净亏损——基本亏损和摊薄后 |
|
$ |
(0.43) |
) |
|
$ |
(0.71) |
) |
|
$ |
(0.95 |
) |
|
$ |
(1.36) |
) |
计算中使用的已发行股票的加权平均数 |
|
|
71,233,992 |
|
|
|
49,431,922 |
|
|
|
65,695,095 |
|
|
|
49,389,931 |
|
综合损失： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
净亏损 |
|
$ |
(30,310) |
) |
|
$ |
(35,178) |
) |
|
$ |
(62,278) |
) |
|
$ |
(67,216 |
) |
养老金福利义务准备金 |
|
|
35 |
|
|
|
14 |
|
|
|
70 |
|
|
|
28 |
|
可供出售证券的未实现收益（亏损） |
|
|
(12) |
) |
|
|
(261) |
) |
|
|
(16) |
) |
|
|
84 |
|
综合损失 |
|
$ |
(30,287) |
) |
|
$ |
(35,425) |
) |
|
$ |
(62,224) |
) |
|
$ |
(67,104) |
) |
投资者
安德鲁·芬德伯克
ir@monterosatx.com
媒体
Cory Tromblee，Scient PR
media@monterosatx.com
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